EX-99.1

別紙99.1

エフェクター・セラピューティクス・レポート、第1四半期

2024年の決算と企業最新情報の提供

ZFAトリプレットにおけるゾタチフィンの用量の増加は0.14mg/kgで続いており、RP2Dは2024年下半期に予定されています

登録直接融資による総収入1,500万ドルを調達し、キャッシュランウェイをファーストまで拡大

2025年の四半期

ソラナビーチとカリフォルニア州レッドウッドシティ、2024年5月9日 — がん治療のための選択的翻訳調節阻害薬（STRI）の開発のリーダーであるEffector Therapeutics、Inc.（NASDAQ：EFTR）は本日、財務報告を行いました 2024年3月31日に終了した第1四半期の業績と、企業の最新情報を提供しました。

「第1四半期は継続という特徴があり、生産性が高くなりました ZFダブレットの用量漸増の無事完了や、ZFAトリプレットの用量増加の継続的な評価など、ゾタチフィンプログラムの進捗状況です」と、Effectorの社長兼最高経営責任者であるスティーブ・ウォーランド博士は述べました。「ZFAトリプレット、特に前治療量の多い患者を対象とした7.4か月のMPFについて、すでに報告されている安全性プロファイルと活動に非常に勇気づけられます。最終決定を楽しみにしています 2024年後半の投与量とスケジュール。ゾタチフィンプログラムは、今年後半にランダム化試験に移行する準備が整っていると考えています。」

ウォーランド博士は続けます。「キックスタートトライアルの結果にはがっかりしましたが、すべての資産の価値を最大化するという私たちの取り組みは私たちのパイプラインは変わりません。私たちの焦点は、開発を通じてゾタチフィンを可能な限り効率的に進歩させることにさらに重点を置いています。臨床プログラムへの外部の関心を活用して資本を節約する戦略の一環として、術前のER+乳がんではゾタチフィンを、急性骨髄性白血病（AML）ではトミボセルチブについて、研究者が後援する試験を継続します。さらに、登録が完了すると 2024年1月に直接融資を行い、キャッシュランウェイを2025年の第1四半期まで延長することで、計画されているゾタチフィン開発活動と開始されたISTを引き続き進めることができます。」

パイプラインのハイライト

ゾタチフィン（EFT226）： Effectorの完全所有の強力で選択的なmRNAヘリカーゼeIF4A阻害剤は、腫瘍の成長と抵抗性を促進する主要な癌タンパク質と細胞周期タンパク質の発現をダウンレギュレートするように設計されています。

•

現在、用量のエスカレーションはZFAトリプレットに焦点を当てています。良好な安全性と耐容性の結果に基づいています単剤療法、フルベストラントとの併用（ZFダブレット）、またはフルベストラントとの併用療法として、21日周期の1日目と8日目に0.07mg/kgの初回RP2Dでゾタチフィンを投与された50人以上の患者で観察されましたそしてアベマシクリブ（ZFAトリプレット）では、ゾタチフィンを隔週（Q2W）に投与するより便利なスケジュールを使用して、用量の漸増を再開しました。2024年の第1四半期に、ZFダブレットの用量の増加は0.2mg/kgという測定で終了しましたゾタチフィンQ2Wはダブレット用の新しいRP2Dです。これにより、最初のRP2Dと比較してゾタチフィン全体の露出量が約2倍になると予測されています。ZFAトリプレットのRP2Dの決定は進行中で、現在の投与量は0.14です mg/kgと2024年の後半に予定されているRP2Dの測定。同社は、ZFAトリプレットのゾタチフィンの投与量とスケジュールを確定し、ランダム化を開始する前にFDAと連絡を取ることを楽しみにしています。 ER+乳がんを対象とした登録試験です。

•

で報告されたZFAトリプレット拡大コホートの7.4か月間のMPFを含むフェーズ2の中間データが陽性です 2023 サンアントニオ乳がんシンポジウム（SABCS）^®)。ZFAトリプレットコホートでは、転移性疾患の既往治療系統の中央値が4種類の患者が治療を受けた 21日周期の1日目と8日目に0.07mg/kgのゾタチフィンを投与し、フルベストラントとアベマシクリブを合わせると、MPFは7.4か月（95％信頼区間：2.8）でした。見積もりできません)。以前に報告されたように、RECISTで評価可能な19人の患者のうち5人（26％）が、4人が確認され、1人が未確認でした。ZFAトリプレットは引き続き概ね容認されていましたが、ゾタチフィン関連の治療で発生する有害事象（TEAE）の大部分はグレード1または2です。最も一般的なゾタチフィン関連のお茶は、吐き気、嘔吐、疲労で、すべてグレード1または2でした。最も一般的な3年生以上ゾタチフィン関連のTEAEは貧血と血中クレアチニンホスホキナーゼの増加で、それぞれ20人の患者のうち2人（10％）にみられました。20人中4人（20％）の患者が何らかの原因による有害事象のために治療を中止しました。

•

ER+乳がんを対象としたランダム化第2相治験責任試験（IST）への継続的な患者登録。この研究は、スタンフォード大学医学部との共同研究の一環として実施されています。ゾタチフィンは、標準リスク患者や特定のマーカーを保有する高リスク患者を含む、ゲノム的に定義された特定のサブグループで試験されています。再発を予測します。この試験は、スタンフォード大学医学部の助教授であるジェニファー・キャスウェル・ジン医学博士が主導し、クリスチャン・カーティスの研究に基づいて、乳がんの統合的サブグループの科学をクリニックにもたらします。博士、医学、遺伝学、生物医学データサイエンスの教授、スタンフォード大学医学部の人工知能とがんゲノミクスのディレクター。

トミボセルチブ（EFT508）：Tを活性化することで抗腫瘍免疫活性を高めるように設計された、Effectorの完全所有で選択性の高いMNK阻害剤細胞、その枯渇を遅らせ、中央記憶T細胞のプールを拡大します：

•

再発/難治性の急性骨髄性患者を対象とした、医師主導の第1相用量漸増試験白血病（AML）はノースウェスタン大学と共同で。現在患者を登録しているこの試験は、AMLモデルにおけるトミボセルチブの前臨床活性を示した以前に発表された結果を利用するように設計されています。適切になったら AMLにおけるトミボセルチブの用量が確認されました。同社は、ベネトクラックスとアザシチジンと組み合わせたトミボセルチブの試験に試験を拡大したいと考えています。この研究は、医学（血液学と腫瘍学）の准教授であるShira Dinner医学博士が主導しています。ノースウェスタン大学のロバート・H・ルーリー総合がんセンターで。

•

2024年4月に報告されたNSCLCでの第2b相キックスタート試験のトップライン結果。のハザード比層化COX比例ハザードモデルを使用した場合、36の事象に基づく無増悪生存率は0.62（95％の信頼区間0.3と1.3）で、両側あり PFSのp値は0.21で、事前に指定されたしきい値である0.2を満たしていませんでした。一次分析の時点で入手可能なデータの全体に基づいて、同社は最前線のNSCLCでトミボセルチブの開発を続けるための明確な道筋は見当たりません。

ビジネスハイライト

•

登録された直接融資、現金による総収入は1,500万ドルです 2025年の第1四半期に突入します。当社は、2024年1月29日に終了した登録直接融資を完了しました。これには、代わりに合計1,488,834株の普通株式（または普通株式同等物を売却することが含まれます）そのうち）、1株あたり10.075ドル（またはその代わりに同等の普通株式）を購入し、1株あたり9.95ドルの行使価格で合計1,488,834株までの普通株式を購入するワラント。

2024年第1四半期の財務結果

キャッシュポジションとガイダンス：同社の現金、現金同等物、および短期投資は、2023年12月31日現在の1,840万ドルに対し、2024年3月31日時点で合計2,540万ドルでした。同社は、現在の現金を見込んでいます 2025年の第1四半期までの事業資金を調達するには、現金同等物と短期投資で十分です。

研究開発（R&D）費用：2024年3月31日に終了した四半期の研究開発費は530万ドルでしたが、2023年の同四半期は660万ドルでした。この四半期の減少は、主に外部開発費の減少によるものですトミボセルティブとゾタチフィンプログラムの両方の臨床試験活動のタイミング、および低級医薬品の製造に関連しています。研究開発費には、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した四半期におけるそれぞれ約40万ドルと50万ドルの非現金株式報酬費用が含まれていました。

一般と管理費（G&A）費用：2024年3月31日に終了した四半期の一般管理費は310万ドルでしたが、2023年の同四半期は290万ドルでした。この四半期の増加は、主に増加によるものです当期の法務費およびコンサルタント費用の増加とともに、人件費関連費用は、取締役および役員保険に支払われる保険料の減少によって一部相殺されました。G&A費用には約60万ドルが含まれ、 2024年3月31日および2023年3月31日に終了した四半期における現金以外の株式報酬費用は、それぞれ70万ドルです。

その他の費用：2024年3月31日および2023年3月31日に終了した四半期のその他の費用は、それぞれ40万ドルと50万ドルでした。その他 2024年3月31日および2023年3月31日に終了した四半期の費用は、主に会社のタームローンに関連する支払利息でしたが、会社の現金、現金同等物、および短期投資。

純損失：2024年3月31日に終了した四半期の純損失は880万ドル、基本および希薄化後1株あたり2.16ドルでした。これに対し、2023年の同四半期の純損失は1,000万ドル、基本および希薄化後1株あたり5.96ドルでした。

エフェクター・セラピューティクスについて

Effectorは、STRIと呼ばれる新しいクラスの腫瘍薬の開発を開拓する臨床段階のバイオ医薬品企業です。EffectorのSTRI 製品候補は、eIF4F複合体とその活性化キナーゼ、マイトジェン活性化プロテインキナーゼ相互作用キナーゼ（MNK）を対象としています。eIF4F複合体は、がんで最も頻繁に変異する2つのシグナル伝達経路、PI3K-AKT経路とRAS-MEK経路が集束して、選択したmRNAの主要な疾患誘発プロセスの原因となるタンパク質への翻訳を活性化する中心ノードです。それぞれ Effectorの製品候補は、以下を含む機能的に関連するタンパク質のネットワークの発現を促進する単一のタンパク質に作用するように設計されています

T細胞内の腫瘍タンパク質と免疫抑制タンパク質は、一緒になって腫瘍の成長、生存、免疫回避を制御します。エフェクターのeIF4A阻害剤であるゾタチフィンは、現在 ER+乳がんを対象に、フルベストラントとアベマシクリブを併用したフェーズ2a拡張コホートで評価されました。エフェクターのMNK阻害剤であるトミボセルチブは、現在、AMLの研究者が後援する試験で評価されています。Effectorにはグローバル性がありますファイザーと協力して、3番目のターゲットであるeIF4Eの阻害剤を開発しました。

将来の見通しに関する記述

Effectorは、歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は将来の見通しに関する記述であることを警告しています。その将来の見通しに関する記述は、当社の現在の信念と期待に基づいており、登録への期待やデータの報告時期など、製品候補の将来の臨床開発が含まれますが、これらに限定されません。進行中の臨床試験、潜在的な治療ラインや複数の患者セグメントを含む製品候補の潜在的な治療上の利点、および第1四半期までの事業資金を調達するための十分な資本リソース 2025。実際の結果は、当社の事業に内在するリスクと不確実性により、このプレスリリースに記載されているものとは異なる場合があります。臨床試験の中間結果は、必ずしも最終結果を示すものではありません。データをより包括的に見直し、より多くの患者データが利用可能になった後、患者登録が進むにつれて、結果と1つまたは複数の臨床転帰が大きく変わる可能性があります。開始、登録、データが遅れる可能性があります臨床試験の読み出しと完了、製品の製造、研究、前臨床試験および臨床試験に関連する第三者への依存、前臨床試験と初期の臨床試験の結果は必ずしもそうではありません将来の結果を予測するため、製品候補の臨床試験と前臨床試験が成功するかどうかは不透明です。資本リソースを予想よりも早く使用する可能性があり、臨床試験の読み出しには不十分かもしれません。米国および海外における規制の進展、製品候補の予期せぬ副作用または不十分な有効性により、開発、規制当局の承認および/または商品化が制限されたり、その結果リコールまたは製造物責任請求、製品候補の知的財産保護の獲得と維持に関する当社の能力、インフレや当社の制御が及ばないその他の地政学的発展に起因する当社の事業への将来の影響。および証券取引委員会への以前の提出書類に記載されているその他のリスク。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられているので、過度に依存しないように注意してください。当社は以下の義務を負いません本書の日付以降に発生した出来事や状況を反映するように、そのような記述を更新してください。将来の見通しに関する記述はすべて、この注意書きの対象となります。この注意書きは、セーフハーバー条項に基づいて作成されています 1995年の民間証券訴訟改革法。

エフェクター・セラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(千単位)


	3 月 31 日 2024			12月31日 2023
	(未監査)
資産
流動資産：
現金および現金同等物	$	15,508		$	14,875
短期投資		9,875			3,495
前払費用およびその他の流動資産		867			1,468

流動資産合計		26,250			19,838

資産および設備、純額		190			140
オペレーティングリース使用権資産		225			53
その他の資産		466			513

総資産	$	27,131		$	20,544です

負債と株主資本（赤字）
現在の負債:
買掛金	$	1,713		$	2,330
未払費用		3,787			2,921
当期貸付金、純額		18,916			19,385
タームローンの未払最終支払額、現在		1,100			1,100
リース負債、流動部分		53			60

流動負債合計		25,569			25,796

その他の未払負債、非流動負債		516			503
非流動保証責任		40			40
非流動リース負債		179			—

負債総額		26,304です			26,339

株主資本（赤字）:
優先株式		—			—
普通株式		—			—
追加払込資本		189,038			173,582
その他の包括利益 (損失) の累計		—			—
累積赤字		(188,211)	)		(179,377)	)

株主資本の総額（赤字）		827			(5,795)	)

負債総額と株主資本（赤字）	$	27,131		$	20,544です

エフェクター・セラピューティクス株式会社

要約連結営業報告書と包括損失

(未監査)

(に数千、1株あたりのデータを除く）


	3 か月が終了 3 月 31 日
	2024			2023
営業経費:
研究開発		5,306			6,609
一般と管理		3,090			2,927

営業費用の合計		8,396			9,536

営業損失		(8,396	)		(9,536)	)

その他の収入 (費用)		(438)	)		(478)	)

純損失		(8,834	)		(10,014)	)
その他の包括利益		—			19

包括的損失	$	(8,834	)	$	(9,995)	)

1株当たり純損失（基本および希薄化後）	$	(2.16	)	$	(5.96)	)

加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式		4,081,580			1,680,032

連絡先:

投資家:

メディア:

クリストファー・M・カラブレーゼ

マネージング・ディレクター

ライフサイエンスアドバイザー

917-680-5608

ccalabrese@lifesciadvisors.com

ケビン・ガードナー

マネージング・ディレクター

ライフサイエンスアドバイザー

617-283-2856

kgardner@lifesciadvisors.com

マイク・タットリー

アカウントスーパーバイザー

ライフサイ・コミュニケーションズ

609-802-6265

mtattory@lifescicomms.com

# # #