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米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

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四半期終了時 2024年3月31日

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または

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からへの移行期間について

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コミッションファイル番号 001-36177

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グライコミメティクス株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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(240)243-1201

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

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N/A

（前回の報告以降に変更された場合、以前の名前、以前の住所、および以前の会計年度）

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

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登録者が、(1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

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登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

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登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

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大規模なアクセラレーテッドファイラー ☐ アクセラレーテッドファイラー ☐ 小規模な報告会社 ☒

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非加速ファイラー☒ 新興成長企業 ☐

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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

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登録者がシェル会社（1934年の証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒

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2024年5月7日の営業終了時点での登録者の普通株式の発行済み株式数（額面価格1株あたり0.001ドル）は 64,464,412。

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グライコミメティクス株式会社

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フォーム10-Qへのインデックス

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第I部：財務情報

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アイテム 1.財務諸表

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グライコミメティクス株式会社

貸借対照表

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添付のメモは、未監査の財務諸表に欠かせないものです。

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グライコミメティクス株式会社

未監査の営業報告書と包括損失

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添付のメモは、未監査の財務諸表に欠かせないものです。

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グライコミメティクス株式会社

未監査の株主資本計算書

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添付のメモは、未監査の財務諸表に欠かせないものです。

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グライコミメティクス株式会社

未監査のキャッシュフロー計算書

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添付のメモは、未監査の財務諸表に欠かせないものです。

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このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる特定の記述は、改正された1933年の証券法のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述を構成する場合があります。「する」、「許可する」、「するつもり」、「実現する可能性が高い」、「期待される」、「継続する」、「期待される」、「続く」、「予想される」、「見積もり」、「プロジェクト」、またはそのような言葉やフレーズの否定的表現は、「将来の見通しに関する記述」を識別することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する現在の期待と予測に基づいています。このような記述にはリスクと不確実性が含まれているため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これらの違いを引き起こしたり、その原因となる可能性のある要因には、フォーム10-Qのこの四半期報告書、フォーム10-Kの年次報告書、特にパートI（項目1A）、「リスク要因」、および証券取引委員会へのその他の提出書類に記載されているものが含まれます。ここに記載されている記述は、このフォーム10-Qを証券取引委員会に提出した日現在のものであり、それ以降の日付では信頼できません。適用法で別段の定めがない限り、当社は、将来の見通しに関する記述の日付以降の発生、進展、予期しない出来事または状況を反映するように将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わず、特に否認します。

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当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の項目1に記載されている未監査の財務諸表と関連注記、および2024年3月27日にSECに提出されたフォーム10-Kの年次報告書に含まれる2023年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表と関連注記と併せてお読みください。

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[概要]

私たちは、細胞表面で起こる炭水化物相互作用の抑制を活用して、がんや炎症性疾患を患っている人々の生活を改善することに重点を置いた、臨床段階の後期バイオテクノロジー企業です。私たちは、がんや炎症で果たす役割など、炭水化物の疾患関連機能を阻害するために、重要な生物学的プロセスに関与する炭水化物の構造を模倣する小分子である独自のグライコミメティクスのパイプラインを開発しています。これは、幅広い疾患を治療するための創薬への革新的なアプローチだと考えています。私たちは、希少疾病用医薬品指定の対象となると思われる疾患の薬剤候補に注力しています。

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私たちの主要な糖鎖様作用薬候補であるuproleselanは、急性骨髄性白血病（AML）、生命を脅かす血液がん、そして潜在的に他の血液がんの患者を治療するために、化学療法と併用するために開発している特定のE-セレクチン拮抗薬です。2021年に、再発/難治性AML患者を対象としたuproleselanを評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験への388人の患者の登録を完了しました。その設計はFDAからのガイダンスに基づいていました。

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2024年5月6日、私たちはこの試験のトップライン結果を報告しました。この試験では、化学療法単独で集団を治療するよりも、ウプロレセランと化学療法を併用しても、全生存期間の統計的に有意な改善は見られませんでした。ウプロレセランで治療された患者の全生存期間の中央値は13か月でしたが、プラセボ群では12.3か月でした。有害事象は、試験で使用された化学療法の既知の副作用プロファイルと一致していました。医療、統計、規制の専門家とデータをさらに評価し始めており、結果全体を今後の医学会議で発表する予定です。

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また、国立衛生研究所の一部である国立がん研究所（NCI）と共同研究開発契約（CRADA）を締結し、標準化学療法レジメンへのウプロレセランの追加をテストする第2/3相ランダム化比較臨床試験を実施しています。フェーズ2の部分への267人の患者の登録は、2021年12月に完了しました。イベントフリー生存率と、フェーズ3に進むための事前に指定された基準を満たしているかどうかを評価する中間分析が計画されています。予定されている中間分析の結果が十分に肯定的であれば、この試験は規制当局への提出の裏付けにもなります。

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2023年5月、FDAは当初の小児研究計画に同意し、2023年10月、欧州医薬品庁は私たちの小児治験計画に合意しました。これらの小児科計画の一環として、NCIが後援するフェーズ1/2

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小児試験は現在、小児腫瘍学グループ小児初期段階臨床試験ネットワークによって実施されています。第1相用量漸増試験では、2回以上の治療を受けた小児AML患者におけるウプロレセラン+フルダラビンと高用量シタラビンの安全性と予備活性を評価します。第1相試験には、最大18人の患者が登録される予定です。最初の患者は2023年10月に登録されました。

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私たちは、皮下投与による治療が可能な、e-セレクチンの革新的な拮抗薬、GMI-1687を合理的に設計しました。当初、GMI-1687はuproleselanの潜在的なライフサイクル延長として開発されましたが、e-セレクチン拮抗薬の臨床的有用性を外来治療が好まれるまたは必要とされる状況に広げるために開発できると考えています。2022年に、鎌状赤血球症の一般的な合併症である血管閉塞症（VOE）の潜在的な治療法として、GMI-1687のINDを申請しました。2023年12月、健康な成人のボランティアを対象としたGMI-1687の第1a相試験への40人の被験者の登録を完了しました。

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私たちは、線維症、がん、心血管疾患の経口投与治療薬になる可能性があると考えているガレクチン-3タンパク質を阻害する小分子グリコミメティック化合物など、他の前臨床段階のプログラムを進めています。2022年に、前臨床試験での評価対象として、主要なガレクチン薬候補であるGMI-2093を選択しました。線維症および腫瘍学の適応症の潜在的な治療法として、GMI-2093をさらに開発するための選択肢を検討しています。

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また、E-セレクチンとCXCR4と呼ばれるケモカイン受容体の両方を同時に標的とする薬剤候補であるGMI-1359も設計しました。私たちは現在GMI-1359を開発しておらず、この薬剤候補の臨床開発を継続するためのライセンスパートナーを探しています。

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私たちは主に、有価証券の私募金、ライセンス契約およびコラボレーション契約に基づく前払いおよびマイルストーン支払い、およびCowen and Company LLC（Cowen）との市場販売施設での普通株式の売却を含む普通株式の公募による純収入を通じて事業資金を調達してきました。現在、販売可能な承認された医薬品はありません。また、これまでの収益のほとんどすべてが、ライセンス契約およびコラボレーション契約に基づく前払いとマイルストーン支払いによる収益です。

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創業以来、私たちは大きな営業損失を被りました。2024年3月31日現在、累積赤字は4億6,720万ドルで、少なくとも今後数年間は営業損失が続くと予想しています。当社の純損失は、臨床試験の時期やその他の研究開発活動への支出に応じて、四半期ごと、また年ごとに大きく変動する可能性があります。

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今後の事業資金を調達するには、現在の現金資源を維持し、追加の資本を調達する必要があります。将来的には、普通株式の発行、その他の株式または負債による資金調達（Cowenとの市場販売施設の使用を含む）、他の企業とのコラボレーションまたはパートナーシップ、またはuproleselanやその他の医薬品候補の販売に関するロイヤルティを受け取る権利の売却を通じて、追加の資金を調達する可能性があります。受け入れられる条件で追加の資本を調達できない場合や、まったく調達できない場合があります。必要なときに資本を調達しないと、事業計画を実行する能力が損なわれる可能性があります。将来の流動性要件を予測することは困難ですが、既存の現金および現金同等物は、ライセンス契約やコラボレーション契約に基づく前払いやマイルストーン支払いなどの潜在的な事業開発機会、または市場での販売ファシリティなどの普通株式の追加売却を含む資金調達活動に影響を与えずに、2024年の第4四半期までの事業資金を調達するのに十分であると考えています。また、資本を維持するために、今後数か月以内に営業費用を削減する予定ですが、そのような努力によって十分な現金資源が確保される期間が実質的に延長されることはないと思います。収益性への移行を成功させることができるかどうかは、コスト構造を支えるのに十分な収益水準を達成できるかどうかにかかっています。私たちは、私たちが利益を上げたり、営業活動からプラスのキャッシュフローを生み出したり、事業の一部または全部を縮小したりする必要がないことを保証することはできません。

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アポロミクスとの契約

2020年1月、中国本土、香港、マカオ、台湾（中華圏とも呼ばれます）でのuproleselanとGMI-1687の開発と商品化について、アポロミクス（香港）リミテッド（Apollomics）と独占的なコラボレーションおよびライセンス契約を締結しました。契約条件に基づき、アポロミクスは中華圏での臨床開発と商業化を担当します。また、アポロミクスとも協力します

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GMI-1687の前臨床および臨床開発を進めるためです。900万ドルの前払い金を受け取り、2020年9月には100万ドルの開発マイルストーン支払いを受け取りました。2024年または2023年3月31日に終了した四半期には、アポロミクスからのマイルストーン支払いはありませんでした。契約条件によっては、今後合計約1億7,900万ドルのマイルストーン支払いを受けることができるほか、純売上高に占める割合として、一桁台前半から 15% までの段階的なロイヤリティを受け取る資格があります。中華圏におけるウプロレセランとGMI-1687の開発、規制当局の承認、商品化活動に関連するすべての費用はアポロミクスに負担します。私たちとアポロミクスは、アポロミクスへのウプロレセランとGMI-1687の提供に関して、臨床および商業供給契約を締結する予定です。私たちは、世界の他の地域における両方の化合物のすべての権利を保持しています。

2020年9月、中国国家医薬品管理局（NMPA）医薬品評価センター（CDE）は、ウプロレセラン（APL-106としても知られる）のIND承認を与えました。これにより、再発/難治性AMLの化学療法と組み合わせたAPL-106の第1相薬物動態および耐容性試験と第3相橋試験の開始が可能になりました。2021年1月、APL-106は中国NMPA CDEから再発/難治性AMLの治療のためのブレークスルーセラピー指定を受けました。2024年1月、アポロミクスはフェーズ3のブリッジング研究への登録完了を発表しました。原発性難治性AMLまたは再発AML（1回目または2回目の未治療の再発）で、導入化学療法を受ける資格のある中華圏の20か所の合計140人の成人患者が、化学療法と併用のウプロレセランまたはプラセボ+化学療法のいずれかにランダム化されました。第3相ブリッジング研究の主要評価項目は全生存率です。二次的アウトカム指標には、寛解率と寛解期間、およびuproleselanが化学療法関連の副作用である口腔粘膜炎の発生率を減らすことができるかどうかが含まれます。

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2020年6月、私たちはアポロミクスと臨床供給契約を締結しました。この契約に基づき、ウプロレセラン製品を製造し、合意した価格でアポロミクスに供給します。Apollomicsには、適切な材料転送要件が満たされた後に製造を開始するオプションがあります。2021年12月31日に終了した年度中に、臨床用品契約に基づいてApollomicsに臨床用品を販売したことにより、110万ドルの収益が発生しました。2024年または2023年3月31日に終了した四半期には、アポロミクスへの臨床用品の販売はありませんでした。

重要な会計方針と重要な判断と見積もり

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当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産と負債の金額、貸借対照表の日付現在の偶発資産と負債の開示、および報告期間中の報告された収益と費用の金額に影響する見積もり、判断、仮定を行う必要があります。GAAPに従い、過去の経験や、見積もりが行われた時点の状況下では妥当であると当社が考えるその他のさまざまな仮定に基づいて見積もりをしています。実際の結果は、さまざまな仮定や条件の下で、当社の見積もりや判断と大きく異なる場合があります。私たちは、状況、事実、経験の変化に照らして、定期的に見積もりを見直します。見積もりの大幅な修正の影響は、見積もりの変更日から将来的に当社の財務諸表に反映されます。

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私たちは、重要な会計方針を、不確実で財務状況や経営成績に重大な影響を与える可能性のある事項について、またそれらの原則を具体的に適用する方法について、主観的な見積もりや判断を下すことを要求する、米国で一般的に受け入れられている会計原則と定義しています。当社の重要な会計方針と見積もりの説明については、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書のパートII、項目7の開示を参照してください。2023年12月31日以降、当社の重要な会計方針と見積もりに重大な変更はありません。

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経営成績の構成要素

収益

現在まで、医薬品候補品の販売による収益は得られておらず、近い将来、医薬品の販売から収益が得られる見込みもありません。これまでの収益のほぼすべてが、ライセンス契約とコラボレーション契約に基づく前払いとマイルストーンの支払いでした。

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研究開発

研究開発費には、研究開発活動の遂行で発生する費用が含まれます。これには、フルタイムの研究開発従業員の報酬と福利厚生、施設費、諸経費、検査用品の費用、臨床試験および関連する臨床製造費、CROやその他のコンサルタントに支払われる手数料、その他の外部費用が含まれます。その他の前臨床研究およびプラットフォームプログラムには、探索的取り組み、ターゲット検証、以前のプログラムのリード最適化、および当社独自のグリコミメティクスプラットフォームに関連する活動が含まれます。私たちの研究開発費は、主にuproleselanと他の薬剤候補の開発に関係しています。

私たちは現在、プロジェクトごとに経費を把握するための正式な時間配分システムを利用していません。なぜなら、私たちは機能部門ごとに経費を整理して記録しており、従業員は複数の開発プロジェクトに時間を割り当てることがあるからです。したがって、私たちは研究開発費の一部のみを機能分野別および薬剤候補別に割り当てています。

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研究開発費は発生時に支出されます。研究開発活動に使用するために将来受け取る予定の商品やサービスの返金不可の前払い金は、繰り延べられ、資産計上されます。時価総額は、関連商品の配送またはサービスの実施時に支出されます。

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研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。臨床開発の後期段階にある医薬品候補は、主に後期段階の臨床試験の規模と期間が大きくなるため、一般的に臨床開発の初期段階の医薬品候補よりも開発コストが高くなります。uproleselan、GMI-1687、その他の候補薬を臨床開発に進めようとしているため、研究開発費は今後数年間で増加すると予想しています。しかし、現在または将来の薬剤候補の前臨床研究と臨床試験の期間と完了費用、または規制当局の承認を得た薬剤候補の商品化と販売から収益を生み出すかどうか、いつ、どの程度収益を上げるかを確実に判断することは困難です。どの医薬品候補についても、規制当局の承認を得ることは決してできないかもしれません。

治験と新薬候補の開発の期間、費用、時期は、次のようなさまざまな要因によって決まります。

さらに、各候補薬の成功確率は、競争、製造能力、商業的存続可能性など、さまざまな要因に左右されます。各候補薬の科学的および臨床的成功、および各薬剤候補の商業的可能性の評価に応じて、どのプログラムを推進し、各プログラムにどれだけの資金を提供するかを決定します。

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一般管理と管理

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一般管理費は、主に、役員、財務、経理、事業開発、人事部門の従業員の給与およびその他の関連費用（株式ベースの報酬を含む）で構成されています。その他の重要な費用には、研究開発費には含まれていない施設費、特許や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの費用などがあります。

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利息収入

利息収入は、当社の現金および現金同等物から得られる利息収入で構成されます。

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2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の経営成績

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次の表は、当社の経営成績を示しています。

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研究開発経費

次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の研究開発費を機能分野別にまとめたものです。

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次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費を医薬品候補別にまとめたものです。

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2024年3月31日に終了した3か月間の当社の研究開発費は、主にプロレセラン製造の増加と、2023年3月31日に終了した同時期と比較して606,000ドル増加しました。

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市販品の製剤費用は、人件費や一般的な実験用品の費用を含む創薬費の減少によって一部相殺されました。

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一般管理費

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次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の一般管理費の構成要素をまとめたものです。

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2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して432,000ドル減少しました。この減少は主に、2023年3月31日に終了した四半期には1回限りの退職金が発生し、2024年第1四半期にuproleselanの商業準備費用のタイミングに関連する専門職費が2023年と比較して減少したため、人件費が減少したためです。これらの減少は、2024年に発行された株式の公正市場価値が2023年と比較して高かったため、2023年と比較して2024年第1四半期に増加した株式ベースの報酬費用の増加によって相殺されました。

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利息収入

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2024年3月31日に終了した3か月間で、2024年第1四半期の投資現金および現金同等物残高が2023年と比較して減少したため、利息収入は204,000ドル減少しました。

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流動性と資本資源

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流動性の源

私たちはこれまで、主に公募と資本金の私募を通じて事業資金を調達してきました。これには、Cowenとの販売契約、ライセンス契約とコラボレーション契約による前払いとマイルストーンの支払いが含まれます。2024年3月31日現在、当社には3,130万ドルの現金および現金同等物がありました。

2022年3月、私たちは棚登録届出書をSECに提出し、2022年4月22日に発効が宣言されました。2022年4月、私たちはCowenと市場での販売契約、つまり2022年の販売契約を締結しました。2022年の売買契約に基づき、最大1億米ドルの普通株式を売却する可能性があります。2022年12月31日に終了した年度に、2022年の売買契約に基づき、手数料と募集費用を差し引いた後の普通株式1,953,854株を1株あたり加重平均2.22ドルで売却し、総純収入は420万ドルでした。2023年12月31日に終了した年度に、2022年の売買契約に基づき、手数料と募集費用を差し引いた後の普通株式9,822,930株を1株あたり加重平均価格3.01ドルで売却し、総純収入は2,870万ドルでした。2024年3月31日に終了した四半期には、売却された株式はありませんでした。2024年3月31日現在、2022年の販売契約に基づき、6,600万ドルがまだ販売可能です。

私たちは2020年にApollomicsとコラボレーションおよびライセンス契約を締結し、その契約に基づいてマイルストーンの支払いとロイヤルティを獲得できる可能性があります。ただし、マイルストーンの支払いや潜在的なロイヤリティの支払いを獲得できるかどうか、またそのタイミングは、Apollomicsの活動の結果によって決まるため、現時点では不明です。

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資金要件

私たちの主な資本用途は、報酬と関連費用、第三者の臨床研究開発サービス、臨床費用、製造費、法的およびその他の規制費用、および一般的な諸経費であり、今後もそうなると予想しています。

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2024年3月31日現在、当社の重要な契約上の義務は、2025年1月までのメリーランド州ロックビルにある現在のオフィススペースの、修正されたキャンセル不可のリースに基づく賃貸債務のみでした。2024年3月31日現在のこのリースに基づく残りの債務総額は631,000ドルでした。2024年4月、私たちは次の商業製造キャンペーンを支援するために、製造ベンダーと120 kgの原材料を3,768,000ドルで購入する契約を結びました。この契約に基づき、私たちはベンダーに1,130,400ドルの返金不可の前払金を支払いました。残りの発注書は、もしあれば、生産数量の完了時に支払う必要があります。2024年1月、私たちは、FDAから市販承認を受けた場合に商業販売用の医薬品有効成分から注射用ウプロレセランを製造および供給するプロジェクト契約を締結しました。契約の最初の期間は2026年末までで、いずれかの当事者によって別段の解除がない限り、自動的に3年間の更新期間があります。私たちには他に固定された長期債務はなく、重要な資本支出要件もありません。

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また、臨床試験の実施、製品の製造、コンサルティングやその他の契約サービスの契約など、第三者ベンダーとのサービスに関するさまざまな契約を締結しています。これらの契約にはキャンセル可能な条件が含まれており、これらの契約の費用は、現在までに完了した作業の見積もりに基づいて発生します。

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私たちの新薬候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実です。そのため、現時点では、ウプロレセランやその他の薬剤候補の開発の残りの部分を完了するために必要な取り組みの性質、時期、費用を合理的に見積もったり、把握したりすることはできません。また、もしあれば、uproleselanや他の候補薬からの重要な純キャッシュインフローがいつ始まるかを予測することもできません。これは、次のような不確実性を含む、医薬品開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。

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いずれかの医薬品候補の開発に関して、これらの変数のいずれかの結果が変化すると、その新薬候補の開発に関連する費用と時期が大幅に変わります。私たちの医薬品候補は、臨床および前臨床開発のさまざまな段階にあり、これらの取り組みの結果は不透明であるため、医薬品候補の開発と商品化を成功させるために必要な実際の金額や、収益性を達成できるかどうか、いつ達成できるかを見積もることはできません。それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、株式または負債による資金調達と、Apollomicsとの既存のライセンス契約を含むコラボレーション契約を組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。Cowenとの2022年の販売契約に基づいて売却できる金額と、ライセンス契約に基づいてマイルストーンとロイヤリティを支払うというApollomicsの条件付き義務を除いて、当社には外部に確約された流動性源はありません。

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将来の株式または負債の売却を通じて追加の資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化され、これらの有価証券の条件には、既存の普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。転換社債の発行を通じて追加の資金を調達した場合、これらの証券には当社の事業を制限する契約が含まれる可能性があります。

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現在の予想額を超える追加資本が必要になる場合があります。追加の資本が妥当な条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。将来、コラボレーション契約を通じて追加の資金を調達する場合、医薬品候補への貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない可能性があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、医薬品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい医薬品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。

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ゴーイング・コンサー

このレポートに含まれる添付の財務諸表は、財務諸表が発行された日から1年以内に継続企業として存続することを前提として作成されています。2023年の純損失は3,690万ドルで、営業活動に使用された純キャッシュフローは3,490万ドルでした。2024年3月31日時点で、当社には3,130万ドルの現金および現金同等物があり、負債またはエクイティファイナンスからの追加資金源はありませんでした。ただし、当社の裁量により、特定の条件と制限を条件として、上記の2022年の売買契約に基づいて株式を売却することができます。経営陣は、当社の現在のキャッシュポジションと、製品開発活動を継続する中で、今後12か月間の営業活動によるマイナスのキャッシュフローが予想されることを考えると、追加の資金調達や別の形態の非株式または負債の取り決めを行わずに、このレポートに含まれる財務諸表が発行された日から1年を過ぎても継続企業として存続できるかどうかについては大きな疑問があると考えています。

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見通し

当社の研究開発計画と、プログラムの進捗状況に関連する予想タイミングに基づいて、既存の現金および現金同等物により、2024年の第4四半期までの営業費用と資本支出の要件を満たすことができると予想しています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本リソースを使用できる可能性があります。さらに、臨床試験で薬剤候補を試験するプロセスには費用がかかり、これらの試験が進展するタイミングは不明です。さらに、R/R AML患者を対象としたウプロレセランの極めて重要な第3相臨床試験の結果を考慮して、事業計画を評価する間、資本を維持するために、今後数か月で経費を削減する予定です。

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キャッシュフロー

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以下は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の当社のキャッシュフローの概要です。

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営業活動

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2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は、主に商品化前の取り組みと、当社のuproleselan臨床開発プログラムに関連する臨床および製造費によるものです。これらの現金支出は、株式ベースの報酬、リース費用、減価償却費の非現金費用によって相殺されました。

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投資活動

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2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は、コンピューターと実験装置のためのもので、重要ではありませんでした。

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資金調達活動

2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は、ストックオプション行使から受け取った収益で構成されていました。2023年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、主に2022年の販売契約に基づく当社の普通株式の売却から受け取った2,870万ドルの純収入でした。

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当社は、規則S-Kの項目10で定義されている小規模な報告会社であり、この項目で別途要求される情報を提供する必要はありません。

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アイテム 4.統制と手続き

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(a) 開示管理と手続きの評価

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改正された1934年の証券取引法または証券取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理および手続き」という用語は、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書に開示する必要のある情報が、SECで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するために設計された管理と手続きを指しますの規則と形式。開示管理と手続きには、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするために、そのような情報が蓄積され、必要に応じて最高執行責任者や最高財務責任者を含む企業の経営陣に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。

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当社の開示管理と手続きを設計および評価するにあたり、経営陣は、開示管理と手続きは、どんなにうまく構想され運用されても、開示管理と手続きの目的が満たされているという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できないことを認識しています。さらに、開示管理と手続きを設計するにあたり、当社の経営陣は、可能な開示管理と手続きの費用対効果の関係を評価する際に必ず判断を下す必要がありました。統制システムの設計も、将来起こる可能性に関する特定の仮定に一部基づいており、将来起こり得るあらゆる状況下で、どのような設計でも定められた目標を達成するという保証はありません。時間が経つにつれて、状況の変化により統制が不十分になったり、方針や手続きの遵守度が低下したりする可能性があります。

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当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加を得て、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了である2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは、その時点で妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。

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(b) 財務報告に関する内部統制の変更

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2024年3月31日に終了した会計四半期中に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性のある変更はありませんでした。

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パートII。その他の情報

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アイテム 1.法的手続き

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時々、私たちは通常の業務過程で生じる訴訟や請求の対象となります。私たちは現在、重要な法的手続きの当事者ではありません。また、当社の事業、経営成績、キャッシュフロー、または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えられる、当社に対する係争中または脅迫中の法的手続きについても知りません。

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アイテム 1A。リスク要因

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当社の事業は、リスクや事象の影響を受けやすく、万が一発生した場合、当社の財政状態や経営成績、証券の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。以下に記載されている場合を除き、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点のリスク要因は、「パートI、項目1A」に記載されているものと大きく変わっていません。2024年3月27日にSECに提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」。

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事業目標を達成するには、多額の追加資金が必要になります。必要なときに資金を調達できない場合、継続企業として存続できず、医薬品開発プログラムや潜在的な商品化の取り組みを延期、削減、中止せざるを得なくなる可能性があります。

既存の現金および現金同等物により、2024年の第4四半期までの営業費用と資本支出の要件を満たすことができると考えています。ただし、事業を継続するためには、多額の追加資金を調達する必要があります。2024年5月、再発/難治性（R/R）急性骨髄性白血病（AML）におけるウプロレセランの重要な第3相臨床試験の結果を発表しました。ウプロレセランと化学療法を併用した研究は、集団の治療を目的とした全生存期間という主要評価項目を満たしませんでした。これらの結果を考慮すると、私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。

当社の経営陣は、全体として考えると、継続企業として存続できるかどうかについて実質的な疑問が生じる状況や事象があるかどうかを定期的に評価する必要があります。現在のキャッシュポジション、継続的な大幅な営業損失、R/R AMLにおけるuproleselanの極めて重要な第3相臨床試験の結果、およびライセンス契約とコラボレーション契約による潜在的な支払い以外に確固たる収益源やキャッシュフローがないという事実に基づいて、経営陣は、現在のキャッシュポジションを考えると、2024年の第4四半期以降も継続企業として存続する能力には大きな疑問があると考えています。

潜在的な医薬品候補を特定し、前臨床試験や臨床試験を実施することは、時間がかかり、費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。また、私たちや現在または将来の協力者は、規制当局の承認を得て製品を販売するために必要なデータや結果を生成できない可能性があります。さらに、私たちの医薬品候補は、承認されても商業的に成功しない可能性があります。したがって、事業資金を調達できるかどうかは、主に株式と負債の融資、コラボレーション、戦略的提携を組み合わせて短期的に追加資本を調達することを含む経営陣の計画にかかっています。新しい資金調達やその他の取引が商業的に受け入れられる条件で利用可能になるという保証はありませんし、まったくありません。当社の追加資本調達能力は、世界的な経済情勢や、米国および世界の信用および金融市場の混乱とボラティリティによっても悪影響を受ける可能性があります。必要なときに、または魅力的な条件で事業資金を調達できない場合、研究開発プログラムや将来の商品化の取り組みを延期、対象範囲の縮小、廃止を余儀なくされる可能性があります。これは、当社の事業、財政状態、経営成績、および継続企業としての事業能力に重大な悪影響を及ぼします。

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後期段階の臨床試験では、薬剤候補は1つしかありません。他の薬剤候補はすべて、臨床試験の初期段階または前臨床開発の段階にあります。私たちまたは私たちの協力者が医薬品候補を商品化できない、または商品化に大幅な遅れが生じた場合、私たちのビジネスは重大な打撃を受けます。

ウプロレセランは、第2相または第3相臨床試験中の唯一の薬剤候補です。私たちの他の薬剤候補は、臨床試験の初期段階または前臨床開発の段階にあります。2024年5月、私たちはR/R AMLにおけるウプロレセランの重要な第3相臨床試験の結果を発表しました。ウプロレセランと化学療法を併用した研究は、集団の治療を目的とした全生存期間という主要評価項目を満たしませんでした。私たちはまだ医薬品候補の開発を完了していません。現在、医薬品の販売から収益を得ておらず、市場性のある医薬品を開発することもできない可能性があります。企業として、私たちはNDAを申請してFDAの承認を得た経験がありません。他のウプロレセラン試験が成功したとしても、FDAはデータの解釈に異議を唱え、NDAは提出拒否書または完全な回答書を受け取る場合があります。私たちは、グライコミメティクスプラットフォームの開発、つまり潜在的な薬剤候補の特定に、ほぼすべての努力と財源を投資してきました。

そのプラットフォームを使用して、私たちの新薬候補を開発しています。他の候補薬から収益を生み出すことができますが、それが長年続くとは考えていませんが、その開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかに大きく依存します。これらの新薬候補が成功するかどうかは、次のようないくつかの要因に左右されます。

これらの要素の1つまたは複数をタイムリーに、またはまったく達成しないと、医薬品候補品の商品化が大幅に遅れたり、成功しなかったりして、事業に重大な損害を与える可能性があります。

臨床薬開発には時間と費用のかかるプロセスがあり、結果は不確実です。医薬品候補の開発と商品化は、追加費用が発生したり、完了が遅れたり、最終的には完了できなかったりする場合があります。

私たちの新薬候補が失敗するリスクは高いです。当社の医薬品候補がヒトに対して安全または有効であることが証明されるか、規制当局の承認を受けるか、いつ、または規制当局の承認を受けるかを予測することは不可能です。医薬品候補の販売について規制当局から市販承認を得る前に、私たちまたは協力者は、前臨床開発を完了し、医薬品候補の安全性と有効性をヒトで実証するための広範な臨床試験を実施する必要があります。臨床検査は費用がかかり、設計や実施が難しく、完了するまでに何年もかかることがあり、結果も不確実です。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、開発のどの段階でも起こり得ます。たとえば、2024年5月、私たちはR/R AMLにおけるウプロレセランの重要な第3相臨床試験の結果を発表しました。ウプロレセランの以前の試験では良好な結果が得られましたが、ウプロレセランと化学療法の併用は、第3相試験で集団を治療するという目的における全生存期間という主要評価項目を満たしませんでした。一般に、前臨床試験や初期の臨床試験の結果は、後の臨床試験の成功を予測するものではなく、臨床試験の中間結果が必ずしも最終結果を予測するわけではありません。さらに、時間の経過とともに患者の治療オプションが変化すると、特定の適応症に関する過去の対照データの関連性が研究中の薬剤候補との関連性が低下し、研究中の薬剤候補との関連性が低下し、影響を受ける可能性があります

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試験の成功、または成功したとしても、他の利用可能な治療法の選択肢と比較して薬剤候補として成功するほうが望ましいかどうか。さらに、前臨床および臨床データは、さまざまな解釈や分析の影響を受けやすく、前臨床試験や臨床試験で自社の候補薬が満足のいく結果を示したと信じている多くの企業が、それでも自社の医薬品の販売承認を得ることができませんでした。

当社または現在または将来の協力者は、臨床試験中、またはその結果として、当社または彼らが当社の医薬品候補の市販承認の取得や当社の医薬品候補の商品化を遅らせたり妨げたりする可能性のある、次のような予期せぬ出来事を多数経験する可能性があります。

現在検討しているもの以外に、候補薬について追加の臨床試験やその他の試験を実施する必要がある場合、医薬品候補やその他の試験の臨床試験を正常に完了できない場合、これらの臨床試験や検査の結果が陽性でなかったり、中程度陽性であったり、安全上の懸念がある場合は、次のことを行うことがあります。

試験や市販承認が遅れると、医薬品開発コストも増加します。私たちの前臨床研究や臨床試験が計画どおりに開始されるのか、再構築が必要なのか、予定通りに完了するのか、それともまったくわかりません。前臨床試験または臨床試験が大幅に遅れると、当社が医薬品候補を商品化する独占権を持つ期間が短縮されたり、競合他社が当社より先に医薬品を市場に投入したりできるようになり、その結果、医薬品候補の商品化を成功させる能力が損なわれる可能性があります。

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アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用

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[なし]。

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アイテム 5.その他の情報

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2024年3月31日に終了した3か月間、当社の取締役および役員（改正1934年の証券取引法に基づく規則16a-1（f）で定義されているとおり）は誰もいませんでした 採用された または 終了しました任意の契約、当社の有価証券の購入または売却に関する指示書または書面による計画。

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アイテム 6.展示品

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* ここに提出します。

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** これらの証明書は、米国商務省第18条第1350条に従ってこの四半期報告書に添付するためにのみ提供されており、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的のために提出されたものではありません。また、本書の日付より前または後に行われたかどうかにかかわらず、提出書類の一般的な組み込み言語に関係なく、登録者の提出書類に参照として組み込むことはできません。

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署名

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1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。

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