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誤り--12-310001650648Q1Http：//Fasb.org/us-GAAP/2023#その他の非運用収入支出Http：//Fasb.org/us-GAAP/2023#その他の非運用収入支出P 1 YP11M28DP13 DP27M12DP8M9DP13M25DP15 M9D0001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-01-012023-03-310001650648fdmt：アーバーバイオテクノロジーズ株式会社メンバーfdmt： ArborAgreement メンバー2024-03-310001650648fdmt：嚢胞性線維症財団メンバーSRT：最大メンバ数fdmt：嚢胞性線維症財団協定メンバー2016-09-012016-09-300001650648国：ネバダ州2023-01-012023-03-310001650648fdmt：ルール 10B51 取引プランメンバーfdmt： JacobChacko メンバー2024-03-310001650648米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-01-012024-03-310001650648米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648fdmt：倉庫リース契約メンバー2024-01-010001650648fdmt： EmployeeOptions 発行済みおよび未払いおよび将来の制限付き株式のベストユニットメンバー2024-03-310001650648fdmt： UniQure アグリーメントメンバーfdmt： UniQure バイオファーマ 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ReigniteAgreement メンバー2024-03-012024-03-310001650648アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2024-01-012024-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648fdmt： FiveNineEightZeroHortonStreet メンバー2018-11-012018-11-3000016506482023-01-012023-12-310001650648fdmt： UniQure アグリーメントメンバーfdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2014-01-310001650648アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-12-310001650648アメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバー2023-03-310001650648fdmt：コラボレーションとライセンス収益メンバー2024-01-012024-03-310001650648アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2023-01-012023-03-310001650648fdmt： TwoThousandTwenty 従業員株式購入プランメンバー2023-12-310001650648fdmt：企業債券メンバーfdmt：短期市場性証券メンバー2023-12-310001650648fdmt： TwoThousandTwenty 従業員株式購入プランメンバー2024-02-290001650648SRT：最大メンバ数fdmt： TwoThousandTwentyEquityIncentiveAwardPlan メンバー2024-01-012024-03-3100016506482023-01-012023-03-310001650648アメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバー2023-12-310001650648fdmt： FiveNineEightZeroHortonStreet メンバー2023-12-310001650648fdmt： 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FiveEightFiveEightHortonStreetBuilding リースおよび拡張メンバー2023-01-012023-12-310001650648fdmt： UCRegentsAndTheTrusteesOfTheUniversityOfPennsylvania メンバー2023-01-012023-03-310001650648アメリカ公認会計基準：保証メンバー2023-12-310001650648fdmt：コラボレーションとライセンス収益メンバーfdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2023-01-012023-03-310001650648US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-12-310001650648US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembersfdmt： 2 月と 3 月 2 千と 24 公募セールメンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt： AevitasTherapeuticsInc 契約メンバー2023-04-212023-04-210001650648米国-GAAP：IPOメンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2020-12-310001650648アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-12-310001650648アメリカ-GAAP：OfficeEquipmentMembers2023-12-310001650648fdmt： RobertKim メンバーfdmt：ルール 10B51 取引プラン 1 メンバー2024-03-310001650648SRT：最大メンバ数fdmt： ReigniteAgreement メンバー2024-03-310001650648fdmt： TwoThousandTwenty 従業員株式購入プランメンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt： FiveNineEightZeroHortonStreet メンバー2015-05-012015-05-310001650648米国-GAAP：ビジネス紙のメンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648fdmt： TwoThousandTwentyOneFollowOnPublicOffering メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-11-012021-11-300001650648アメリカ-公認会計基準：会社債務証券メンバーアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648アメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt： 2 月と 3 月 2 千と 24 公募セールメンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt： TwoThousandTwentyFourFollowOnPublicOffering メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-02-290001650648国：アメリカ2023-01-012023-03-310001650648米国-GAAP：ビジネス紙のメンバーfdmt：短期市場性証券メンバー2024-03-310001650648アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2024-03-310001650648アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2023-03-310001650648fdmt： UCAgreementsMember2019-01-310001650648アメリカ-GAAP：機械とデバイスのメンバー2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバーアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648fdmt： TwoThousandTwenty 従業員株式購入プランメンバー2020-12-310001650648fdmt： TwoThousandTwentyEquityIncentiveAwardPlan メンバー2024-02-290001650648fdmt： FiveEightFiveEightHortonStreetBuilding リースおよび拡張メンバー2019-12-012019-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：アメリカ政府機関債務証券メンバーfdmt：短期市場性証券メンバー2024-03-310001650648アメリカ-GAAP：機械とデバイスのメンバー2024-03-310001650648アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2022-12-310001650648fdmt： ReigniteAgreement メンバー2024-03-310001650648アメリカ公認会計基準：超過割当オプションメンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-03-012024-03-3100016506482020-12-310001650648fdmt： UniQure アグリーメントメンバーSRT：最大メンバ数fdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2014-01-310001650648fdmt：嚢胞性線維症財団メンバーfdmt：コラボレーションとライセンス収益メンバー2023-01-012023-03-310001650648US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-12-3100016506482020-12-012020-12-310001650648fdmt： UniQure アグリーメントメンバー2024-04-01fdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2014-01-310001650648fdmt： TwoThousandTwentyEquityIncentiveAwardPlan メンバー2023-12-310001650648fdmt： RobertKim メンバーfdmt：ルール 10B51 取引プランメンバー2024-03-310001650648fdmt：アステラス遺伝子治療株式会社メンバー2023-07-052023-07-050001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：アメリカ政府機関債務証券メンバーfdmt：短期市場性証券メンバー2023-12-310001650648アメリカ-公認会計基準：リース改善メンバー2023-12-310001650648米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-03-310001650648アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：会社債務証券メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001650648fdmt： AmendedUniqureAgreementAndSecondUniqureAgreementMemberfdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2023-01-012023-03-310001650648アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2023-12-310001650648fdmt：ルール 10B51 取引プランメンバーfdmt： DavidKirn メンバー2024-03-310001650648アメリカ公認会計基準：保証メンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt： UCRegentsAndTheTrusteesOfTheUniversityOfPennsylvania メンバー2024-01-012024-03-310001650648fdmt：企業債券メンバーfdmt：長期市場性証券メンバー2023-12-310001650648fdmt：嚢胞性線維症財団メンバーfdmt：嚢胞性線維症財団協定メンバー2016-09-012016-09-300001650648SRT：最大メンバ数fdmt： AevitasTherapeuticsInc 契約メンバー2023-04-2100016506482018-05-310001650648fdmt：嚢胞性線維症財団メンバー2024-03-310001650648fdmt：資金調達契約メンバーfdmt：嚢胞性線維症財団メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-10-012021-10-310001650648fdmt：長期市場性証券メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2023-12-310001650648アメリカ公認会計基準：預金メンバー資格認証fdmt：短期市場性証券メンバー2024-03-310001650648fdmt： TwoThousandFourteenPlan メンバー2023-01-012023-03-310001650648fdmt：倉庫リース契約メンバー2024-03-310001650648fdmt：ルール 10B51 取引プランメンバーfdmt： JacobChacko メンバー2024-01-012024-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：アメリカ政府機関債務証券メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648SRT：最大メンバ数fdmt： TwoThousandTwentyEquityIncentiveAwardPlan メンバー2024-03-310001650648fdmt：アステラス遺伝子治療株式会社メンバー2024-03-310001650648US-GAAP：顧客集中度リスクメンバー米国-GAAP：SalesRevenueNetMembersfdmt： CustomerBMember2024-01-012024-03-310001650648fdmt： AmendedUniqureAgreementAndSecondUniqureAgreementMemberfdmt： UniQure バイオファーマ BVMember2024-03-310001650648fdmt：資金調達契約メンバーfdmt：嚢胞性線維症財団メンバーfdmt：シリーズクレデマブルコンバーチブル優先ストックメンバー2020-04-012020-04-300001650648fdmt： TwoThousandTwenty 従業員株式購入プランメンバー2023-01-012023-03-310001650648アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ公認会計基準：預金メンバー資格認証アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001650648fdmt： TwoThousandTwentyFourFollowOnPublicOffering メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーfdmt： PreFundedWarrantsMember2024-02-290001650648fdmt：資金調達契約メンバーfdmt：嚢胞性線維症財団メンバー2020-04-300001650648アメリカ-公認会計基準：会社債務証券メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-31Xbrli：純fdmt： PeriodUtr：SQFTXbrli：共有fdmt： Segmentfdmt：インストールISO 4217：ドルfdmt：製品ISO 4217：ドルXbrli：共有

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒違います。

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒違います☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい☐違います☒

2024 年 5 月 3 日現在、 51,703,4124 D Molecular Therapeutics ， Inc. の株式。普通株式の発行済。この数字は含まれません。 3,583,4762024 年 5 月 3 日に発行されている事前資金付きワラントの行使時に発行可能な普通株式（実益所有権の制限を条件として、普通株式 1 株当たり 0.0001 ドルの行使価格で直ちに行使可能）が、 2024 年 2 月に登録者の公開買付けで売却されます。注記 12 、普通株式令状、登録者の未監査の要約財務諸表を参照してください。

このForm 10-Q四半期報告書には、当社の業務、運営および財務業績および状況に関する前向きな陳述と、業務運営および財務業績および状況に対する私たちの計画、目標、および期待が含まれています。本明細書に含まれる任意の非歴史的事実の陳述は、前向きな陳述と見なすことができる。場合によっては、“目標”、“予想”、“仮定”、“信じ”、“考慮”、“継続”、“可能”、“満了”、“推定”、“予想”、“目標”、“意図”、“可能”、“目標”、“計画”、“予測”、“潜在”、“位置決め”、“求める”、“すべき”などの用語によって識別することができる。Target“、”Will“、”Will“および他の同様の表現は、未来のイベントおよび将来の傾向の予測または指示、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定である。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない

これらの将来の見通しに関する記述は、当社の事業および当社が事業を展開する業界に関する経営陣の現在の期待、見積もり、予測および予測、および経営陣の信念および仮定に基づいており、将来の業績または発展を保証するものではなく、既知および未知のリスク、不確実性、および場合によっては当社の制御できないその他の要因を含みます。その結果、フォーム 10—Q の四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述の一部またはすべてが不正確であることが判明する可能性があります。実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性のある要因には、とりわけ、「リスク要因」と題されたセクションおよびフォーム 10—Q のこの四半期報告書の他の場所に記載されているものが含まれます。将来の見通しに関する記述を評価する際には、これらの要因を慎重に考慮してください。これらの将来の見通しに関する記述は、フォーム 10—Q のこの四半期報告書の日付にのみ記載されています。法律で要求される場合を除き、将来的に新しい情報が利用可能になった場合でも、いかなる理由であれ、これらの将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務を負いません。ただし、お客様は、この四半期報告書の作成日以降、フォーム 10—Q において SEC に随時提出する報告書に記載されている要因およびリスクを確認する必要があります。

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

1.会社

株式会社 4D 分子治療(the 2013 年 9 月に有限責任会社として 4D Molecular Therapeutics， LLC という名称で設立されました。当社は社名を変更し、 2015 年 3 月にデラウェア州で法人に転換しました。当社は、標的遺伝子医薬品のための指向性進化の力を活用する臨床段階のバイオセラピー企業です。

初公募株

2020 年 12 月、当社は売却 · 発行した。 9,660,000普通株、公衆に公表される価格は$23.001 株当たり（引受者のオプトオプションの行使により売却された株式を含む） 1,260,000追加の株式当社は合計 $を受け取った。204.7引受割引と手数料とオファリング費用を差し引いた純利益は 100 万ドルです

2020 年 12 月の新規株式公開（以下「 IPO 」といいます）の終了に伴い、償還可能な転換優先株式の発行済株式は自動的に転換されます。 11,575,984普通株式の株式ですIPO の終了後、違います。償還可能な転換優先株式発行済株式

2021 年株式公開に続く

2021 年 11 月、当社は以下のような引受株式公開（以下「 2021 年募集」）を完了しました。 4,750,000当社の普通株式は $のオファリング価格で売却されました25.00フォーム S—1 の有効な登録ステートメントに従って 1 株当たり。2021 年のオファリングの純収益は $でした。111.1引受割引と手数料と発行費用を差し引いた後、100万ドルです。

2023 年株式公開に続く

当社は 2023 年 5 月に第 3 回引受式株式公開（「 2023 年公開」）を完了しました。 8,625,000当社の普通株式は、募集価格 $で売却されました。16.00フォーム S—3 の有効な登録ステートメントに従って、 1 株当たり。2023 年のオファーの純収益は $でした。129.2引受割引と手数料と発行費用を差し引いた後、100万ドルです。

2024 年株式公開に続く

2024 年 2 月に、当社は引受付き株式公開（「 2024 年公開」）を完了しました。 6,586,015当社の普通株式は、募集価格 $で売却されました。29.501 株当たり、事前資金調達された購入令状は 3,583,476会社普通株、発行価格は$29.4999フォーム S—3 の有効な登録ステートメントに従って、原株当たり。2024 年オファリングの純収益は $でした。281.2引受割引手数料その他のオファリング費用を差し引いた後 100 万ドルです当社はまた、引受会社に最大限の購入オプションを与えた。 1,525,423今回の発行に関連した追加普通株。

2024年3月、引受業者は購入選択権を行使した1,259,299普通株を増発し、純収益は#ドルです34.9百万ドルです。手数料を差し引いてください。

流動性

会社の経営は重大な損失と負のキャッシュフローを出して、累計赤字#$447.7百万2024年3月31日まで。会社は、2024年3月31日まで、会社の現金および現金等価物および有価証券は、これらの監査されていない簡明財務諸表の発行日から少なくとも1年間の計画運営に資金を提供するのに十分であると信じている♪the the the同社はこれまで主に株式証券を売却してその運営に融資してきた

a より小さい程度では、その協力および許可協定に従って受信された現金から。これまで、会社の候補製品はまだ販売が許可されていなかったため、会社は製品販売から何の収入も得ていない。経営陣は、予見可能な将来、運営損失や運営によるマイナスキャッシュフローが続くと予想している。同社はその臨床試験の状況と予想されるキャッシュフローに基づき，必要に応じて追加資金を調達する予定である。当社が追加融資を必要とする場合には、このような融資は当社が受け入れ可能な条項で提供される保証はありません(あれば)。運営から十分なキャッシュフローを生じさせ、より多くの資本を調達し、自由支配可能支出を減少させることができなければ、会社がその業務目標を達成する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

2.主な会計政策の概要

陳述の基礎

添付されていない監査の簡明財務諸表は、アメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の中間報告規則及び規定に基づいて作成されたものである。

米国公認会計原則に従って作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と付記開示は簡素化または省略されている。したがって、監査されていない簡明財務諸表は、会社がアメリカ証券取引委員会に提出した2023年12月31日までの10-K表年次報告書に含まれる監査済み財務諸表とその関連付記とともに読まなければならない。

添付されている2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の財務情報は監査されていません。審査されていない簡明財務諸表はすでに年度審査財務諸表と同じ基準で作成されており、管理層はこのような報告書はすべての調整を反映しており、その中には正常な経常的調整のみが含まれており、当社の2024年3月31日及び2023年12月31日までの財務状況及び2024年3月31日現在及び2024年3月31日までの3ヶ月間の経営業績及び現金流量を公平に列記する2023年。中期的な結果は必ずしも財政年度全体または任意の他の期間の予想結果を代表するとは限らない。

予算と判決の使用

アメリカ公認会計原則に基づいて簡明財務諸表を作成することは、管理層に資産、負債、収入及び費用報告金額に影響を与える推定と判断を行い、財務諸表の日付までの或いは資産と負債を開示することを要求する。この等の推定には、物件及び設備の使用年数、契約期限、取引価格及び協力協議のコスト、及び普通株(初公開発売前)、株式オプション及び派生ツールの公正価値推定、及び所得税の不確定性が含まれる。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。

ウクライナ戦争、中東衝突、金利とインフレ上昇、及びコロナウイルス(新冠肺炎)の大流行の影響から離れない影響により、全世界の経済と金融市場には不確定性と混乱が存在する。当社は、その推定や判断を更新する必要があるか、または2024年3月31日現在の資産または負債の帳簿価値を改訂する必要がある具体的な事件や状況を知らない。当社の2024年3月31日までの未監査簡明財務諸表には大きな影響はありませんがさらに、新しいイベントの発生とより多くの情報の取得と、将来の報告期間に監査されていない簡明な財務諸表に重大な影響を与える可能性がある他の要因に伴い、これらの推定数が変化する可能性がある。

市場情報を細分化する

会社は以下のようにその業務を経営·管理している1つは報告と運営部門があります。会社の最高経営責任者は経営意思決定者であり、全会社の範囲で財務情報を審査し、資源を割り当て、財務業績を評価する。

信用リスクが集中する

会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、現金と現金等価物、有価証券、売掛金が含まれる。同社の現金はアメリカ合衆国の二つの金融機関に保管されている。同社の現金等価物は通貨市場基金に投資されている。同社は米国債、米国政府が支援する機関、商業手形、社債、預金にも投資している。同社の現金と現金等価物預金には何の損失もありません。そのような預金は時々連邦保険の限度額を超えるかもしれない。

会社の総収入の10%以上を占める会社の協力·許可協定におけるパートナーは以下の通り


	3月31日までの3ヶ月間
	2024	2023
顧客A	0%	99%
顧客B	100%	*
合計する	100%	99%

*以下10%

“会社”ができた違います。2024年3月31日と2023年12月31日まで、パートナーとライセンス契約に売掛金はありません。

顧客の所在地に応じて、会社の地理的地域別の総収入は以下の通り(千単位)


	3月31日までの3ヶ月間
	2024		2023
オランダ	$	—	$	295
アメリカです		28		3
総収入	$	28	$	298

他のリスクや不確実性は

同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、ノウハウの保護、肝心な人員への依存、キー原材料のサプライヤー、契約製造組織(“CMO”)と契約研究組織(“CRO”)、政府法規の遵守及び追加融資を獲得して運営の需要を援助することを含むが、これらに限定されない。現在開発中の候補製品は商業化する前に大量の追加の研究と開発努力が必要であり、広範な臨床前研究、臨床試験と監督管理承認を含む。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲な遵守と報告書を必要とする。

企業の研究·開発が成功することは保証されず、会社の知的財産権が十分に保護されたり、開発されたいかなる製品が必要な政府規制の承認を得るか、または承認された製品が商業的に実行可能であることは保証されない。同社の製品開発事業が成功しても、その会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。同社は技術の急速な変化と他の製薬やバイオテクノロジー会社からの激しい競争の環境で運営されている。さらに、同社は、その従業員、コンサルタント、および他の第三者のサービス(臨床試験およびいくつかの態様の研究および臨床前試験を含む)に依存している。

最近発表された未採用の会計公告

2023年12月14日、財務会計基準委員会は、所得税開示を改善するための会計基準更新(ASU)第2023-09号を発表した。“最終指導意見”は、公共業務実体料率台帳の列報に関する説明と、料率台帳における具体的なカテゴリの定義を追加する。これらの改正案は、2024年12月15日以降の年間期間内に公共企業実体に対して有効である。他のエンティティについては、改正案は2025年12月15日以降の年度期間に有効である。同社は事前にASU 2023-09を採用していない同社はこのASUを採用した後、所得税をさらに開示する予定だ。

3.公正価値計測

次の表は、会社が2024年3月31日まで、2023年12月31日までの公正価値で恒常的に計測した金融資産と金融負債の公正価値レベル(単位：千)である


	公正価値計量基礎						現在の公正価値
	レベル1		レベル2		レベル3		2024年3月31日
資産
貨幣市場基金	$	245,111	$	—	$	—	$	245,111
商業手形		—		64,624		—		64,624
社債		—		169,106		—		169,106
アメリカ国債		—		26,262		—		26,262
アメリカ合衆国政府後援機関		—		1,398		—		1,398
預金証書		—		51,869		—		51,869
合計する	$	245,111	$	313,259	$	—	$	558,370
負債.負債
派生負債	$	—	$	—	$	369	$	369
合計する	$	—	$	—	$	369	$	369


	公正価値計量基礎						現在の公正価値
	レベル1		レベル2		レベル3		2023年12月31日
資産
貨幣市場基金	$	217,644	$	—	$	—	$	217,644
商業手形		—		18,243		—		18,243
社債		—		28,939		—		28,939
アメリカ合衆国政府後援機関		—		2,896		—		2,896
合計する	$	217,644	$	50,078	$	—	$	267,722
負債.負債
派生負債	$	—	$	—	$	369	$	369
合計する	$	—	$	—	$	369	$	369

レベル3入力

デリバティブ負債の公正価値は、市場では観測できない重要なインプットに基づいており、公正価値階層内のレベル 3 の測定を表しています。デリバティブ負債の公正価値は、複数のシナリオを用いた現在価値分析を用いて決定しました。デリバティブ負債の適正価値を決定する際には、適正価値に影響を与えるインプットには、嚢胞性線維症財団への管理支払いの変更、管理事象の変更の確率、管理事象の変更時点の製品状況および割引率が含まれます。埋め込み微分については注釈 14 を参照してください。

いくつありますか違います。提示された期間中にレベル 1 、 2 、 3 間の転送。

以下の表は、 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の当社のレベル 3 金融商品の公正価値の変化の概要（千単位）を示しています。


	導関数負債.負債
2023年12月31日現在の残高	$	369
公正価額変動を含むその他収入（費用）、純		—
2024 年 3 月 31 日現在の残高	$	369


	導関数負債.負債
2022年12月31日現在の残高	$	212
公正価額変動を含むその他収入（費用）、純		7
2023年3月31日現在の残高	$	219

2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点における有価証券（売却可能）の構成は以下の通りです（千単位）。


	余剰コスト法		未実現収益総額		未実現損失総額			2024 年 3 月 31 日現在の公正価額
短期有価証券：
商業手形	$	61,428	$	5	$	(46	)	$	61,387
社債		109,432		16		(47	)		109,401
アメリカ国債		26,262		1		(1	)		26,262
アメリカ合衆国政府後援機関		1,400		—		(2	)		1,398
預金証書		51,875		3		(9	)		51,869
短期有価証券総額	$	250,397	$	25	$	(105	)	$	250,317
長期市場有価証券：
商業手形	$	3,234	$	3	$	—		$	3,237
社債		59,737		14		(46	)		59,705
長期有価証券総額	$	62,971	$	17	$	(46	)	$	62,942


	余剰コスト法		未実現収益総額		未実現損失総額			2023年12月31日までの公正価値
短期有価証券：
商業手形	$	17,603	$	1	$	(26	)	$	17,578
社債		18,641		12		(3	)		18,650
アメリカ合衆国政府後援機関		2,900		—		(4	)		2,896
短期有価証券総額	$	39,144	$	13	$	(33	)	$	39,124
長期市場有価証券：
社債	$	661	$	4	$	—		$	665
商業手形		10,257		32		—			10,289
長期有価証券総額	$	10,918	$	36	$	—		$	10,954

2024 年 3 月 31 日現在保有しているすべての有価証券の契約満期は 2年．それは.あったことがある違います。当該期間における市場有価証券の実質的な損益です

未実現損益を含む有価証券の適正価額は以下の通りです。 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在（単位：千人）


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
12 ヶ月未満の継続赤字ポジションにある市場有価証券の適正価額	$	209,564	$	20,494
12 ヶ月以上継続赤字状態にある有価証券の適正価額		—		4,986
未実現利益ポジションにおける市場有価証券の適正価額		103,695		24,598
有価証券総額	$	313,259	$	50,078

当社は、投資ポートフォリオに伴う信用リスクを管理し、質の高い発行者に買入れを制限するとともに、単一の発行者に投資できるポートフォリオの金額を制限する投資方針を定めています。The Company did 違います。提示された期間について、市場有価証券に関連する信用損失その他の減損費用を計上しません。当社は、（ i ）これらの投資のいずれかを売却する意図がないこと、および（ ii ）償却原価ベース全体を回収する前にこれらの投資のいずれかを売却する必要がある可能性が高いことと判断しています。さらに、個々の商品レベルでの最大未実現損失額を考慮しました。 $9合計で 1000 ドルですが151何千もあります2024 年 3 月 31 日現在、重要ではない。これらの未実現損失は、信用リスクに起因するものではなく、市場環境の変化に関連しています。当社は、信用損失の兆候がないか定期的に有価証券を見直します。当社は、当該有価証券の償却原価ベースを全額回収することを見込んでいます。違います。2024 年 3 月 31 日現在、信用損失が発生しています。

5.財産と設備、純額

財産と設備の純額は以下の部分からなる(千計)


	3月31日 2024			十二月三十一日 2023
機械と設備	$	13,605		$	12,996
賃借権改善		17,325			16,902
家具と固定装置		566			566
事務設備		239			239
コンピュータ装置及びソフトウェア		835			805
建設中の工事		—			550
総資産と設備		32,570			32,058
減算：減価償却累計と償却		(13,106	)		(11,932	)
財産と設備、純額	$	19,464		$	20,126

すべての資産と設備は米国内で維持されています。減価償却費用は$1.2百万ドルとドル1.0終了した 3 ヶ月間で 100 万ドル三月三十一日それぞれ 2024 年と 2023 年です

7.研究と協力の手配

時期ごとの連携と許可収入は以下のとおりである(千単位)


	3月31日までの3ヶ月間
	2024		2023
UniQure	$	—	$	295
CFF		28		3
総収入	$	28	$	298

繰延収入の概要は以下の通り(千計)


	3月31日 2024		十二月三十一日 2023
CFF	$	1,322	$	1,245
繰延収入総額	$	1,322	$	1,245

2024年3月31日までの3ヶ月間に、2024年1月1日の繰延収入に計上された収入総額はゼロそれは.2023年3月31日までの3ヶ月のうち、2023年1月1日の繰延収入に含まれる収入総額は$0.3百万ドルです。

UniQure

2014年1月、会社はuniQure Bioharma B.V.(“uniQure”)と協力と許可協定(“uniQure協定”)を締結し、会社の治療ベクター進化プラットフォームに関連する発見と非臨床研究活動を協力して展開し、中枢神経系と肝臓疾患を治療するための遺伝子ベクター(総称して“uniQure領域”と呼ばれる)を生成し、検証した。

UnQureプロトコルは、uniQureに研究ライセンスを提供し、さらなる開発のために選択された各プロジェクト変形体に独自の開発および商業化ライセンスを提供する。最初の研究用語は3年UniQureは研究期間を1回延長し，さらに1年間延長することができる。会社の研究計画が完了すると、uniQureは独自に潜在候補製品であるプロジェクト変種の持続的な開発、製造、商業化を担当する。2016年10月、uniQureは研究期間を2018年1月まで1年延長する選択権を行使した。同社はまた、uniQure分野でuniQureと専門的に協力することを求められている(“uniQure排他性条項”)。

UnQure協定によると、会社は前払#ドルを受け取った0.2100万ドル、(1)研究と発展のマイルストーンを達成する権利があり、または支払いがあり、金額は最大#ドルに達する5.0この手配に基づいて選択された各許可製品の使用料、および(Ii)将来の潜在的候補製品販売の1桁の特許権使用料、ならびに将来の任意の再許可手配の再許可対価格(10代から30歳以下)。同社はまた、契約常勤社員の年収に基づく研究開発サービス料上限を受けている。UnQureプロトコルでの履行義務については，4 D分子治療会社の創業者が購入した609,744UnQure普通株の初期帰属3年制協議の期限。

前金$0.2百万ドルは繰延収入として記録され、#年の推定実行期間内に授業税制で確認されます4年それは.研究費の支払いと精算は発生した上で確認された。UniQure株式を購入するオプションは、オプションの帰属がuniQureプロトコルに関連しているので、対価格の非現金部分を手配するとみなされ、オプション保持者にプロトコルに従ってサービスを提供することを要求する。UnQureオプションの公正価値は、#ドルと推定されます10.6百万ドルで、業績予想期間中に比例して収入として確認されました4年株式オプションに関する報酬支出を研究開発費と記す。

2019年8月、当社はuniQureと改訂および再署名された協力および許可協定(改訂されたuniQure協定)を締結し、改訂および再記述した

プロトコルと単独の連携および許可プロトコル(“第2 UnQureプロトコル”)。これらの合意によれば、会社は、uniquureがuniquure排他的条項をキャンセルし、他の権利を会社に戻すことの代わりに、増加した権利およびサービスをuniquureに譲渡することに同意する。

改訂されたuniQureプロトコルによれば、uniQureは、uniQureフィールドにおいてAAVキャプシド変異体(“選択された変異体”)を選択する独自のライセンスを継続して有する。UnQureは引き続き自費で独自に選定した変種を含む化合物や製品の開発を担当し，商業化している。改訂されたuniQureプロトコルはuniQureプロトコルにおけるuniQure排他的条項を破棄した.また、会社はUnQureから取得したり、研究と開発マイルストーンを実現するための支払いを受ける権利があり、金額は最高$に達する5.0UniQureプロトコルによって選択された各許可製品の再許可考慮はキャンセルされ、将来的に任意の再許可スケジュールの再許可考慮は、30%から中20%に低下する。

第2のuniQureプロトコルによれば、締約国は、uniQure分野において選択されたいくつかのターゲット(“uniQureターゲット”)に影響を与える選択された変異体ではない新しいAAVカプシド変異体(“新しい変異体”)の研究および開発に同意する。同社は新変種の研究を完全に担当しており、費用は自負している。同社はuniQureターゲットに影響を与える一定数の新しい変異体(“uniQure新変異体”)の独占ライセンスを付与した。UnQureは独自にuniQure目標に影響を与えるuniQure新変種を含む化合物や製品(“ライセンス製品”)の開発·商業化を担当しており，費用はそれが負担する。当社は、uniQureフィールド内のuniQureオブジェクト以外のオブジェクトに影響を与える新しい変数に対するすべての権利を保持します。

改訂されたuniQureプロトコルおよび第2のuniQureプロトコルによれば、uniQureは、特許製品の全世界の年間純売上高の特許権使用料を1桁の中央値のパーセンテージで会社に支払うことを要求されるが、いくつかの特定の減少幅を遵守しなければならない。また、当社が改訂されたUnQureプロトコルまたは第2 UnQureプロトコルに基づいて当社の知的財産権を第三者に再許可した場合、uniQureも自社の再許可対価を支払わなければならず、料率は1桁から25桁の間である。当社は、改正されたuniquureプロトコルまたは第2のuniquureプロトコルで許可された特定の知的財産権を第三者に再許可するために、uniQureと同じ割合でuniquure使用料および再許可対価格を支払う義務がある。

当社の結論は、改正されたuniQureプロトコルおよび第2のuniqureプロトコルは、統合契約として入金されなければならず、追加許可知的財産権および研究開発サービスは、uniquureプロトコルに従ってuniqureに譲渡された権利およびサービスとは異なるので、取引価格が増加する金額は、改訂されたuniQureプロトコルおよび第2のuniQureプロトコルに従ってuniqureに譲渡される増分権利およびサービスの独立販売価格に相当する。

いずれの当事者も、上述した将来の特許使用料および再許可コストが存在する可能性があるにもかかわらず、修正されたuniQureプロトコルまたは第2のuniquureプロトコルの実行またはその後、そのようなプロトコルの下での両方の履行について金銭的対価を支払う必要はない。会社に与えられた知的財産権の非貨幣的対価格の公正価値を$とする5.1百万ドルです。この知的財産権は進行中の研究開発資産とされており，将来的には他の用途はないため，2019年12月31日までの年度に買収が行われている研究開発費としてログアウトする。

当社は、ASC 606に基づいて、新変種の許可証、研究サービス、および参加共同指導委員会(“JSC”)を含む単一の合併履行義務を決定したことを考慮して、上段に記載された増分取引価格は繰延収入として記録される。収入は，会社がその業績義務を達成したときに発生する実コストが予算総コストの割合を占める入力法を用いて確認した。会社は2023年第3四半期にその業績義務を達成し、繰延収入は同時期に収入として確認された。

会社はリスク調整正味現在価値分析(“rNPV”)方法を使用して取引価格を決定し、uniQure排他的条項の撤廃および会社が受ける他の重大な権利の価値を評価し、会社がuniQureから獲得する潜在的な特許使用料を含む。RNPVには，会社とuniQureが開発する製品数，バイオ製薬製品の開発に成功するリスク調整後の確率，uniQure開発製品の確率，研究·開発コスト，潜在的なグローバル販売と関連商業化コスト，会社税率と割引率を含む推定と仮定がある。

当社は2024年および2023年3月31日までの3ヶ月以内に確認しますゼロそして$0.3改訂されたuniQureプロトコルと第2のuniquureプロトコルによると、それぞれ100万ユーロである。いくつありますか違います。UnQureは、2024年3月31日および2023年12月31日まで、uniQureプロトコル、改訂されたuniQureプロトコル、または第2のuniQureプロトコルに従って支払われるべき金額である。2024年3月31日と2023年12月31日までのuniQureに関する繰延収入はゼロ残りの履行義務に割り当てられた取引価格総額はゼロ.

嚢胞性線維症財団(CFF)

2016年9月、同社はCFFと最適化された腺関連ウイルス肺上皮遺伝子伝達開発計画のライセンス協定に調印し、CFFは嚢胞性繊維化治療方法を探すことに力を入れる非営利組織であり、嚢胞性繊維化は遺伝性疾患であり、肺呼吸器疾患を招き、発病率と死亡率を招く。この合意により，CFFは資金を提供し，会社のCF研究計画の推進を支援する.2016年9月の贈与付与協定は、2017年9月にCFFとの新しい贈与付与協定に盛り込まれ、目標は同じで、その後、2018年8月と2021年2月に改訂されました。2023年8月、会社は協定を第3回改正(2023年8月改正)し、マイルストーン支払い総額を1ドルから1ドルに増やす研究計画を修正した3.5百万ドルから百万ドルまで6.3600万ドルで推定プロジェクトの完了日を延長した。前述の2017年9月の合意と3つの修正案を総称して“CFF協定”と呼ぶ。2023年8月の修正案は、修正案が追加の商品またはサービスを含まないので、主題606の下の既存契約の契約修正であり、残りの研究活動は以前に提供された活動と変わらない。2023年8月の改正案は取引価格に影響を与えていない。増加した奨励額は将来のマイルストーンの可変対価格に関連するため、これらのマイルストーンは完全に制限されている。したがって、契約修正は収入調整につながっていない。2024年3月31日と2023年12月31日までの会社が実現したマイルストーン総額は1.8百万ドルとドル1.7CFFプロトコルにより，それぞれ100万ドルである.残りの奨励金額は、CFFが会社がいくつかの発展マイルストーンを実現した場合に応じて支払います。

会社がCFFに支払う金額は6人#年に会社が得た実際の報酬を乗じて三つ第1期内分割払い4年本プロトコルにより開発された製品の初商業販売。同社はCFFに将来の販売ベースの記念碑的支払いを支払うことにも同意し、金額は最高で三つCFF協定によってカバーされる任意の化合物を使用して開発された任意の製品のうち、特定の商業化マイルストーンに到達した最初の実際の報酬を乗算する。CFFプロトコルはまた、CFFに1桁の中央値パーセントの特許権使用料をCFFに支払うことを要求しており、最高で6人そのため協力して開発した技術の権利を第三者に売却、許可または譲渡する会社から受けた任意の金額の実際の報酬を乗じる。このような特許権使用料の支払いは、会社が最初の商業販売時に不足している金の貸方に計上しなければならない。会社の統制権が変更された場合、CFFは制御権が変更された時間や取引規模に応じて何らかの支払いを受ける。

これまで、当社はCFFプロトコルに関連するビジネス製品を開発しておらず、CFFプロトコルによって開発された製品や関連技術を他の方法でライセンス、販売、または他の方法で譲渡していません。

CFFプロトコルに従って開発された製品の最初の商業販売前のいつでも、企業はCFFプロトコル下の任意の製品を連続的に開発または商業化するために商業的に合理的な努力を使用することを停止する180連続日数かつ合理的な計画を提出してビジネス上の合理的な努力を回復することができなかった場合、会社は研究計画技術における会社のすべての権益に基づいてCFFに撤回不可能な独占的なグローバル中断許可を授与する

至れり尽くせりこのような製品を開発します。当社が付与したいかなる第三者許可もこの中断許可を基準とします。

同社はCFF贈与協定で研究活動のための契約履行義務を決定した。同社とCFFの契約には重要な融資部分は含まれていない。

当社の結論は、取引価格は将来の研究マイルストーンに関する可変対価格を含むべきではなく、このような可変対価格を組み込むことは将来の累積収入の大きな逆転を招く可能性が高いため、制限されていると考えられるからである。当社は報告期間ごとに取引価格と見積履行期間を再評価します。

2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間で確認された収入は重要ではない。CFF協定に関する繰延収入は2024年3月31日と2023年12月31日まで#ドルである1.3百万ドルとドル1.2それぞれ100万ドルですいくつありますか違います。CFF協定によると、CFFは2024年3月31日と2023年12月31日現在、売掛金となっている。2024年3月31日と2023年12月31日現在，余剰履行義務に割り当てられた取引価格総額は$である1.3百万ドルとドル1.2それぞれ100万ドルです現在のスケジュールによると、繰延収入は来年度に収入として確認される予定です1つは至れり尽くせり3年会社はINDを支援する研究を完成させることで研究サービスを実行しているからです。

制御権変更時のCFFへの支払い義務は，デリバティブの定義に適合しており，この派生ツールは2つに分割され，デリバティブとして負債が個別に計算される必要がある.埋め込み導関数のさらなる検討については，付記14を参照されたい.

Arborバイオテクノロジーです

2023年12月20日(“発効日”)、会社はArbor BioTechnologies，Inc.(“Arbor”)と共同開発と共同商業化協定(“Arbor協定”)を締結し、この合意に基づき、会社とArborはコストと利益分担に基づいて中枢神経系(“CNS”)適応症を治療する6種類の遺伝子薬物製品を共同開発と共同商業化することに同意し、その基礎は会社のCNS標的ベクターとArborsのCas酵素とGuide RNAを結合することである。Arborプロトコル下の第1の候補は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)に関連する分子標的を解決する。

当社はArborプロトコルに基づき、共同開発と共同商業化候補製品に関するコストを発生期間の研究と開発費用に計上する。2024年3月31日までに違います。共有製品は、Arborプロトコルに従ってJSC(それぞれArborプロトコルで定義されている)によって指定され、違います。二零二四年三月三十一日までの三ヶ月間、高木合意に関する研究と発展費が生じていた。

8.ライセンススケジュール

Astellas遺伝子療法会社です

2023年7月5日、会社はAstellas遺伝子療法会社(“AGT”)と許可協定(“許可協定”)を締結し、この協定によると、会社はAGTがその硝子体内R 100ベクター(“4 Dベクター”)を稀な単遺伝子眼病(S)に関連する1つの遺伝子標的開発と商業化許可化合物と許可製品として利用することを許可し、追加のオプション運動費用を支払った後に稀な単遺伝子眼病に関連する最大2つの追加標的を追加する権利がある。ライセンス契約の条項によると、同社は、まれな単遺伝子疾患の治療のために、AGTの遺伝子ペイロードを提供するために、その4 Dベクター技術をAGTに提供している。AGTはすべての後続の研究，開発，製造，商業化活動を行う。AGTは、当社が本契約によりAGTに付与した権利とライセンスの一部の対価として、#ドルを会社に前払いしました20100万ドル、2023年7月に受け取りました。会社は潜在的な将来のオプション費用とマイルストーンを受け取るかもしれません。金額は最高$に達します942.5潜在的な最近の発展のマイルストーンを含む百万ドル15最初の目標は100万ドルだった。また、同社はすべてのライセンス製品の純売上高で1桁から2桁の中桁から青少年以下の印税を得る権利がある。

ライセンス契約によれば、同社の履行義務は、AGTに4 Dベクトルに関するライセンス知的財産権およびライセンスノウハウを付与して提供することである(いずれもライセンスプロトコルで定義されている)。ライセンス付与については，当社は2023年7月にAGTに譲渡の材料を交付した(定義はライセンス契約参照)。2024年3月31日までに違います。繰延収入と違います。ライセンス契約に関する売掛金。

Aevitas治療会社とペンシルバニア大学の取締役会は

2023年4月21日、会社はAevitas Treateutics，Inc.(“Aevitas”)と協定(“合意”)を締結し、この合意に基づいて、会社はAevitasが世界で所有するすべての短型ヒト補体因子H(“sCFH”)の権利を買収し、会社はそれを4 D-175候補製品研究計画に使用することを計画した。資産購入は資産購入として入金する。契約の価格として、会社はAevitasに最高約$を支払わなければなりません144いくつかの後期開発、監督、および販売マイルストーンを実現する時に100万現金を獲得し、4 D-175販売のより低い桁の範囲の特許権使用料を追加する。また、協定の一部として、会社はペンシルバニア大学の受託者とsCFHのライセンス契約を締結しており、当該合意に基づいて、会社はペンシルバニア大学最高で約$に達する42いくつかの後期開発、監督、および販売マイルストーンを実現する時に100万現金を獲得し、4 D-175販売のより低い桁の範囲の特許権使用料を追加する違います。協議に基づいて掛け値を前払いした。

2024年3月31日までに会社は違います。Tは、将来のマイルストーンまたは対価格に関する負債と、Aevitasまたはペンシルベニア大学に支払う特許権使用料を記録しており、これらのマイルストーンは実現されていないため、可能とも考えられず、製品販売はまだ開始されていない。

カリフォルニア大学校董会

同社はカリフォルニア大学取締役会(“カリフォルニア大学取締役会”)と独占的なグローバルライセンス協定(“UCプロトコル”)を締結し、治療媒体の進化を含むそのコア技術をめぐるいくつかの特許と知的財産権の使用に関連している。2019年1月までに署名されたUC協定ごとに、当社は(I)払戻不可能な許可料$の支払いを義務付けています5,000署名時，(2)返却できない許可料#ドル5,000その後毎年，許可製品の販売が完了するまでUC Regentsに特許使用料を支払い，(Iii)国内と海外の特許出願，起訴と維持費，および(Iv)$を返済する50,0001部発行したり3UC Regentsの選択によると、最初の合格融資が完了したとき、会社の持分率。同社の第1次合格融資は2015年に発生し，UC Regentsの選挙では，会社は2016年1月にUC Regentsに相当する発行を行った6各UC協定における適用条項に基づいて、会社の持分の割合を保有する。

2019年1月にUC Regentsと調印された協定によると、同社は払戻可能な許可料$を支払った50,000協定に署名した後、カリフォルニア大学の取締役会に提出する。会社は払い戻しできない許可料を支払う義務がある$5,000契約発効日の1周年とその後の毎年，特許製品の販売が完了しUC Regentsに印税が支払われるまでである。

また、会社には(I)発展マイルストーンを含め、最大#ドルまでのいくつかの支払いまたは支払いが義務付けられている3.1(2)その開発製品の純売上高の低桁特許権使用料，最低年度特許権使用料は最高#ドルに達する0.1純売上高が初めて出現した年度後最初の例年からの合意期間内に，当社が第三者ライセンシーと締結した任意の将来の再許可手配の再許可対価格は年間2百万ユーロ，および(Iii)再許可対価格は15歳から25歳程度であった。

カリフォルニア大学取締役会とペンシルバニア大学取締役会

2021年7月、同社はカリフォルニア大学取締役会とペンシルバニア大学受託者と独占ライセンス契約を締結し、あるメディアに関連する知的財産権を許可した。2021年7月、同社は返却不可能な許可料$を支払いました100,000協定に署名した後、カリフォルニア大学の取締役会に提出する。当社は払い戻しできないライセンス維持費$を支払う義務があります10,000契約発効日から1周年以降の毎年、当社が特許製品の純売上高に応じて印税を支払う年を除きます。また、会社には(I)発展マイルストーンを含め、最大#ドルまでのいくつかの支払いまたは支払いが義務付けられている3.9(2)その特許製品の純売上高の低桁パーセント印税，最低年度印税は最高#ドルに達する0.1当社が初めて純売上高が出現した年度後初の例年からの合意期間内に、当社は(I)当社が将来第三者ライセンシーと締結する可能性のある任意の再許可スケジュールについて、再ライセンスコストを中桁から低い20%の対価格とします。2023年2月22日、会社はカリフォルニア大学取締役会とペンシルバニア大学取締役会に90日間の書面通知を出し、上記の合意のすべての内容を勝手に終了することを要求した。したがって，本プロトコルの有効終了日は2023年5月23日となる.

“会社”ができた違います。2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間、未払いのライセンス契約の規定に基づく費用は発生しません。

9.支払いの引受およびその他の事項

賃貸承諾額を経営する

5980 ホートン · ストリートビルリース

2015 年 5 月、当社はカリフォルニア州エメリービルにあるオフィスおよび研究所のリース契約を締結しました。2016 年 1 月、当社は、賃貸可能なオフィス · ラボスペースの追加賃貸借契約の第 1 次改正を締結し、賃貸期間を延長しました。 2023年3月31日市場賃料でリースを更新するオプションを更新しました以前の追加期間から 3年至れり尽くせり5年. 2018 年 10 月、当社はリースを延長する第 2 次修正を実施しました。 2026年9月.さらに、第 2 修正案はテナント改善手当を $提供した。0.22018 年 11 月に当社に支払われた 100 万ドル。

5980 ホートン · ストリート · ビルディング · リースは、ファイナンス · リースの基準を満たしていないため、 ASC 842 に基づくオペレーティング · リースとみなされます。2024 年 3 月 31 日現在、オペレーティング · リース使用権資産とオペレーティング · リース負債は $でした。1.1百万ドルとドル1.3それぞれ 100 万人です2023 年 12 月 31 日現在、オペレーティング · リース使用権資産とオペレーティング · リース負債は $でした。1.2百万ドルとドル1.4それぞれ100万ドルです賃貸負債の割引率を決定するための7.5%.

5858 ホートン · ストリートビルリースと拡張

2018年10月、当社は2つ目のレンタル契約に調印し、カリフォルニア州エマーリビルにオフィスとラボスペースを追加しました新規契約の初期期限は87賃料開始日から計算される月オプションを更新する1つの超過期限のレンタル契約5年市価で賃料を払う。同社は2019年10月までにレンタル料を支払う必要がありません。この賃貸契約には#ドルのテナント改善手当も規定されている0.4百万ドルは、2019年12月に当社に支払います。会社は賃貸契約残期限内にテナント改善手当を直線的に償却し、賃貸料支出を削減する。

2019年5月、当社は2018年10月に署名した2つ目のレンタル契約を改訂し、追加のオフィス、製造、実験室スペース(“拡張”)を追加しました。修正案は2029年12月31日までレンタル期間を延長する。同社は2019年12月までにレンタル料を支払う必要がありません。賃貸契約にはテナント改善手当も含まれ、#ドルに増加する2.32つ目のレンタル契約の2回目の改正によると、2021年2月に100万ドルが支払われる。同社は全額受け取りました$2.32023年、テナント改善手当は100万ポンドに達する。テナント改善手当は、テナントとして決定された会社が所有する追加オフィス、製造、および実験室スペースを改善するために使用されます。この手当は、賃貸負債の賃貸支払いの減少額を測定するためのものとみなされる。

ホートン街5858号ビルのレンタルと拡張はASC 842下の経営リースとみなされています。それらは融資リースの基準を満たしていないからです。2024年3月31日現在、経営リース使用権資産と経営リース負債は#ドル10.0百万ドルとドル12.9それぞれ100万ドルです2023年12月31日現在、経営リース使用権資産と経営リース負債は#ドル10.3百万ドルとドル13.2それぞれ100万ドルです賃貸負債の割引率を決定するための7.8%.

両契約とも当社が賃貸借契約を終了する一般的なオプションは含まれていません。

カリフォルニア州エマーリビル倉庫レンタル

二零二四年一月、当社はカリフォルニア州エマーリビルに新しい倉庫空間賃貸契約(“倉庫賃貸契約”)を締結し、レンタル開始日は2024年8月31日.賃貸借契約は約 7,800倉庫スペースの平方フィートとリース期間は 5年と4か月.倉庫リース契約に基づく将来の最低賃貸料支払いは、開始予定日から 2029 年第 4 四半期のリース満了までの約 $です。1.5百万ドルです2024年3月31日までに会社は違います。当社は、倉庫スペースの支配権を取得していないため、使用権資産またはリース負債を集約貸借対照表に計上しています。

2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期のリース費用の構成要素は、以下の表のとおりです。当社の要約営業計算書に含まれる営業費用（千単位）：


	3月31日までの3ヶ月間
	2024		2023
リースコストを経営する	$	698	$	697
可変リースコスト		354		486
合計する	$	1,052	$	1,183

変動リース支払額には、共用エリアの維持管理に関する金額が含まれており、発生した要約営業計算書に計上されます。

オペレーティングリースに関する補足情報は以下の表です。


	3月31日 2024			十二月三十一日 2023
加重平均残余賃貸期間(年単位)：		5.5			5.7
加重平均割引率：		7.8	%		7.8	%

次の表は、2024年3月31日までの賃貸負債満期日(単位：千)をまとめています


2024年(残り9ヶ月)	$	2,371
2025		3,244
2026		3,135
2027		2,810
2028		2,894
その後…		2,981
将来の最低賃貸支払い総額		17,435
差し引く：利息を表す額		(3,264	)
将来の最低レンタル支払いの現在価値		14,171
差し引く：経営リース負債の当期分		3,173
賃貸負債の長期部分を経営する	$	10,998

賠償協定

通常の業務過程において、当社はサプライヤー及びその他の当事者と賠償条項を含む可能性のある協定を締結する。この等の合意により、当社は、以下の事項により被った又は招いた損失について、損害を受けないように保障された側に賠償し、弁護することができる

保護されている側。その中のいくつかの条項は損失を第三者の行動による損失に制限するだろう。場合によっては、補償は合意の終了後に継続されるだろう。これらの規定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最高潜在金額は確定できない。当社がこれらの賠償条項に関連する訴訟を弁護したり、クレームを解決したりするために重大なコストが発生したことはありません。当社はまた、取締役や上級管理者と賠償協定を締結しており、当社がデラウェア州会社法で許可されている最大範囲で、取締役や上級管理者の身分やサービスとして生じる可能性のある責任について賠償することを求めている。同社は現在、取締役や上級管理職責任保険を維持しており、将来支払う任意の金額の一部を回収できるようにしている。同社は、その賠償協定が適用保険範囲を超えた推定公正価値は重要ではないとしている。

法律訴訟

当社はその正常な業務過程による法的訴訟に時々巻き込まれる可能性があります。適用されれば、当社は、ある責任に帰する可能性があり、かつその責任の金額を合理的に見積もることができると考えた場合に、法的責任を記録する。会社は可能性と推定金額を決定するために重大な判断を下す必要がある。2024年3月31日現在、重大な法的手続きは未解決のままだ。

10.普通株式

2024年3月31日と2023年12月31日から、会社の会社登録証明書発行会社300,000,000普通株、額面は$0.0001一株ずつです。普通株の1株保有者には権利がある1株1票.

取締役会が配当を発表すれば、普通株式株主は配当を受ける権利がある。今までのところ違います。取締役会は普通株式の配当を発表した。

2024年3月31日と2023年12月31日まで、会社は転換後の基礎の上で未来のために予約した普通株式を以下のように発行した


	3月31日 2024		十二月三十一日 2023
2020年株式インセンティブ奨励計画に基づいて普通株式を発行する		2,426,209		524,078
2020年従業員株購入計画に基づいて普通株を発行する		363,034		313,034
制限株式単位の発行、未償還及び将来帰属のオプションの行使		8,438,028		8,423,481
普通株式承認証の行使		3,637,145		53,669
将来の発行のために予約された普通株式総数		14,864,416		9,314,262

CFFと資金合意に達する-2020年4月CFFは1ドル稼いだ10.0会社に投資するCシリーズは転換可能優先株融資を償還することができる。この投資の見返りとして、CFFはCシリーズの転換可能優先株の株式を償還し、当社はCFFと融資協定(“融資契約”)を締結した。資金調達協定の条項によると、技術障害が発生しない限り、ドル10.0CFFから得られた100万ドルは、4 D-710の開発計画を進めるために使用され、4 D-710は、同社が嚢胞性線維症を治療するための主要な製品であるか、または任意の他の項目顧問グループ(“PAG”)によって承認された嚢胞性線維症の肺合併症を緩和するための治療方法(“資金プロトコル製品”)である。

CFFは追加のドルを提供することを約束しました4.0研究新薬(“IND”)の申請またはその等価物を受けて、“援助協定”製品の人体試験(“受容”)を可能にするとき、数百万ドルの援助を受ける。

2021年10月、INDは米国食品医薬品局に承認され、CFFは追加投資$を行った4.0100万ドルの現金が発行されます125,715会社普通株の株式をCFFに計上する。

当社はCFFが提供する資金に相当する金額を提供することを約束し、融資合意製品の推進にのみ使用している。2024年3月31日まで、資金の約束は履行された。資金調達協定の条項によると、ドルでもドルでも10.0Cシリーズの償還可能な転換可能優先株への投資は、2020年12月31日まで普通株に転換してもドルではない4.0受け入れられた時、数百万ドルの資金は抽出または使用に制限された。

11.株ベースの報酬

2020年株式インセンティブ奨励計画

2020年12月、会社は“2020年インセンティブ奨励計画”(略称“2020年計画”)を採択し、2020年12月10日から施行した。2020年に予備予約を計画する2,606,546普通株は、株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位、業績配当奨励、業績株式単位、配当等価物又はその他の株式又は現金に基づく奨励を発行するために使用され、会社の従業員、取締役及びコンサルタントに付与される。2020年計画によると将来の発行のために予約された株式数は、2021年から2030年までの財政年度ごとの初日に毎年増加し、(I)の少ない者を基準とする5前会計年度最終日に発行された普通株式の割合(換算ベース)及び(2)会社取締役会が決定した普通株式数を超えてはならない18,000,000会社普通株は奨励的株式オプションを行使する際に発行することができる。2024年2月29日別の項目は2,153,533年次自動増資規定が施行されているため、普通株は2020年計画に基づいて発行することができる。すべてのオプションは以下の契約期限を超えない期限内に行使することができる10年株式オプション発行の日から3月31日まで2024年には2,090,6042020年計画に基づいて付与可能な株式。

2020年度計画が発効した後、当社は2015年度株式インセンティブ計画(“2015年度計画”)の下で何の援助も提供しません。しかし、2015年には2015年計画でまだ解決されていない代替案の条項を管理し続ける予定だ。3月31日まで2024年には335,6052015年計画に基づいて付与可能な株式。

2015年株式インセンティブ計画

2015年計画会社の従業員、役員、コンサルタントに株式オプション、株式付加価値権、制限株式、制限株式単位奨励を付与することを規定する。3月31日まで2024、購入オプション1,563,4482015年計画によると、普通株式が発行された。すべてのオプションは以下の契約期限を超えない期限内に行使することができる10年株式オプション発行日から、取締役会が決定した会社普通株の付与日の推定公正時価を下回らない価格で付与する。

違います。2015年計画の下で追加贈与を提供し、2015年計画で買い戻し、没収、満期、キャンセルしたすべての未返済贈与は2015年計画に返送され、2020年計画下の贈与には使用できません。

従業員株購入計画

2020年12月、会社は“2020年従業員株購入計画”(以下、“2020年従業員持株計画”)を採択した。2020年のESPPによると252,337会社の取締役会が制定し、会社の株主の承認を受けた条項と規定によると、会社の普通株は最初に従業員が会社の普通株を購入するために保留される。2020年ESPPによると将来の発行のために予約された株式数は、2021年から2030年までの財政年度ごとの初日に毎年増加し、(I)の小さい者を基準とする1% 前会計年度最終日の発行済み普通株式(換算ベース)と(2)会社取締役会が決定した普通株式数を超えてはならない

比15,000,000同社の普通株式は2020年にESPPによって発行される可能性がある。2024年2月29日別の項目は50,000この年度の自動増資条項が実施されているため、普通株は2020年ESPPに基づいて将来発行することができる。

2020年ESPPによると、会社員は賃金控除で普通株を購入することができ、価格は85要件期間の開始時または適用購入期間の終了毎に、株式公正時価の低い者の割合。2020年のESPPは一連の重複を規定しています24ヶ月発売期限には四つ六ヶ月の購入期間です。2020年ESPPによると、初回発売期限は24カ月を超え、2021年2月15日から2023年5月14日に終了する。2020年ESPP計画での寄付上限は15従業員の合格報酬の%。

限定株単位

当社は、 2020 年エクイティ · インセンティブ · アワード · プランに基づき、制限付き株式単位の授与を行いました。 4年.以下の表は、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の RSU 活動の概要です。


	量株
2023年12月31日の未帰属残高		181,181
発表されました		55,400
既得		(10,996	)
取消·没収		(15,685	)
2024 年 3 月 31 日現在の未投資残高		209,900

株式オプション

以下の表は、 2024 年 3 月期 3 ヶ月間のストックオプション活動の概要です。


	量株潜在的な卓越したオプション
2023年12月31日の残高		8,240,154
付与したオプション		286,000
行使のオプション		(225,860	)
オプションは期限が切れた		(7,081	)
没収されたオプション		(65,085	)
2024 年 3 月 31 日現在の残高		8,228,128
2024 年 3 月 31 日行使可能なオプション		3,321,825
2024 年 3 月 31 日に付与されるオプションおよび付与予想		8,228,128

当社は、ブラック · ショールズオプション価格モデルを用いてストックオプションの公正価値を推定しています。従業員および非従業員のオプションの公正価値は、賞の必要な勤続期間にわたって直線ベースで認識されます。当社のストックオプションの適正価額は、 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間について、以下の仮定を用いて推定しました。


	3月31日までの3ヶ月間
	2024	2023
所期期限	6.0 - 6.1 年.年	6.0 - 6.15年
予想変動率	81.4% - 85.3%	80.9% - 84.5%
無リスク金利	3.9% - 4.3%	3.7% - 4.0%
期待配当収益率	0%	0%

所期期限.従業員オプションの予想期間は、当社が十分な履歴情報を有していないため、簡略法により算出しています。簡略化された方法は、各助成金の権利割当の平均と契約期間に基づいています。非従業員オプションの予想期間は、オプションの契約期間です。

予想変動率.予想されるボラティリティは、当社の過去のボラティリティと、業種、ライフサイクルの段階、規模、財務レバレッジなど、当社と同様の属性を持つ同等の企業の過去のボラティリティを組み合わせたものです。各助成金について、当社は予想期間に相当する期間にわたる歴史的ボラティリティを測定しました。

リスクフリーの金利。リスクフリー金利は、それぞれのストック · オプションの予想期間と同等の期間を持つ米国財務省ゼロ · クーポン発行の利回りに基づいています。

期待配当収益率.当社は、普通株式に対する配当を支払っておらず、今後も支払う見込みはありません。したがって、当社は配当利回りを以下と見積もっています。ゼロ.

株に基づく報酬費用

以下の表は、従業員および非従業員の株式報酬費用の機能別概要（千単位）です。


	3か月まで 3月31日
	2024		2023
研究開発	$	3,034	$	2,470
一般と行政		2,940		1,751
株式に基づく報酬総支出	$	5,974	$	4,221

13. 1 株当たり純損失（基本 · 希薄）

以下の表は、1株当たりの基本純損失と償却純損失の計算方法(単位は千、1株と1株当たりのデータを含まない)を示している


	3月31日までの3ヶ月間
	2024			2023
分子.分子
純損失	$	(32,401	)	$	(28,682	)
分母.分母
1 株当たり純損失の算出に使用される加重平均発行済株式、基本および希薄化		49,271,984			32,723,530
1株当たり基本と希釈して純損失	$	(0.66	)	$	(0.88	)

2024 年 2 月、当社は購入のためのプリファンドワラントを発行 · 売却しました。 3,583,476名目行使価格 $の普通株式を0.0001(付記12参照)。1株当たりの利益を計算することについては、事前資本承認株式証を行使することができる普通株式は発行済み株式とみなされ、これらの株式は少ない代価または無代償で発行される可能性があるので、これらの株式は完全に帰属しており、事前資本承認株式証は発行日に直ちに行使することができる。

以下の潜在的希薄化証券の流通株は、これらを計上することが逆償却作用を有するため、本報告に記載されている期間の1株当たり償却純損失の計算には含まれていない


	3月31日
	2024		2023
既発行と未償還のオプション		8,228,128		6,589,104
未来帰属制限株式単位		209,900		—
2020 年 ESPP		250,727		360,769
普通株式引受証		53,669		53,669
合計する		8,742,424		7,003,542

私たちの財務状況と経営結果に関する以下の議論と分析、ならびに私たちの財務諸表と本Form 10-Q四半期報告(本“報告”)に含まれる他の場所に含まれる関連注釈を読むべきです。本議論および分析および本報告の他の部分は、将来のイベントおよび私たちの未来の財務パフォーマンスに関連する現在の信念、計画、および予想に基づいて、リスク、不確実性および仮定、例えば、私たちの意図、計画、目標、予想、予測および予測に関する陳述に基づく前向きな陳述を含む。いくつかの要因のため、私たちの実際の結果および選択されたイベントの時間は、“リスク要因”の部分および本報告の他の部分に列挙されたそれらの要素を含むこれらの前向き陳述において予想されるものと大きく異なる可能性がある。

私たちはリードする臨床段階の生物製薬会社で、私たちが治療を求める特定の疾病の設計のための独自のカスタマイズベクターを通じて遺伝子薬物のすべての潜在力を放出することに集中している。私たちの特許発明プラットフォーム治療ベクター進化は、ノーベル賞受賞技術の指向性進化を約10億個の合成AAVカプシド由来配列と組み合わせて、私たちが所有し、協力する候補製品のためのカスタマイズおよび進化ベクターを発明した。私たちの標的と進化ベクターの重要な特徴は、より良い治療レジメンを有する標的遺伝薬候補製品を潜在的に作成するのに役立つと信じている。これらのプロフィールは現在の大多数の一般的に稀或いは小市場疾患に集中している遺伝子薬物のように、広範な大市場疾患を治療できるようにする。私たちの製品設計、開発と製造エンジンは私たちの多様な製品ラインを効率的に作成し、推進するのを助けて、潜在的な治療方法で数百万の患者に医学革命をもたらすことを目標としている。

著者らはすでに1つの深い候補遺伝子薬物製品の組み合わせを確立し、現在臨床では3つの新しい、高度に標的化された次世代AAVベクターがある。この製品の組み合わせは、臨床試験における5つの候補製品を含む：湿性加齢性黄斑変性および糖尿病性黄斑浮腫の治療のための4 D-150、嚢胞性線維性肺疾患の治療のための4 D-710、Fabry病の心筋症の治療のための4 D-310, 脈絡膜血症の治療のための4 D-125は、X連鎖網膜色素変性(XLRP)の治療のためのものである。また，地理的萎縮(GA)の治療およびα−1アンチトリプシン欠損症肺疾患の治療のための2つの臨床前に開発された候補製品がある。

私たちは主に株式証券の売却と発行を通じて私たちの業務に資金を提供し、次に私たちの協力と許可協定に基づいて受け取った現金です。

2024年2月に、吾らはパッケージ販売を完了して公開発売(“2024年発売”、2023年発売および2021年発売(定義は後述)、“後続発売”)とともに、そのうち6，586，015株は私たちの普通株を1株29.5ドルの発行価格で販売し、私たちのS-3表の有効登録声明に基づいて、1株29.4999ドルの発行価格で3，583，476株の私たちの普通株の資本金権証を購入した。引受割引と手数料およびその他の発行費用を差し引くと、2024年に発行された純収益は2兆812億ドル。私たちはまた、引受業者に今回の発行に関する追加購入最大1，525，423株の普通株の選択権を付与した。

2024年3月、引受業者は1，259，299株の普通株を購入する選択権を行使し、手数料を差し引いた純収益は3，490万ドルだった。

私たちはすでに深刻な運営損失が発生しており、私たちの運営損失は大幅に増加すると予想されています。私たちは引き続き私たちの候補製品の臨床前と臨床開発を推進し、監督部門の承認を求め、商業化の準備をして、承認されれば商業化を継続します。私たちのプラットフォームを広げて改善します。私たちのプラットフォームを広げ、発見し、検証し、より多くの候補製品を開発し、私たちの知的財産権の組み合わせを維持、保護し、実行し、より多くの人員を募集します。

2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ3240万ドルと2870万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は4兆477億ドルだった。ないわ

予測可能な未来に、運営には正のキャッシュフローが生じると予想される。われわれの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があり，これはわれわれの臨床試験の時間と他の研究·開発活動への支出にかかっている。

設立以来、私たちは販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功開発、規制承認、最終商業化に依存するだろう(承認されれば)。

私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの候補製品をさらに開発するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができるまで、私たちは予測可能な未来に、株式売却、債務融資、または他の資本源を通じて、協力、戦略協力、または他の戦略的手配からの収入を含む可能性がある当社の運営に資金を提供する予定です。必要なとき、あるいは私たちが受け入れられる条件では、利用可能な十分な資金がないかもしれない、あるいは全くないかもしれない。私たちがより多くの資金を調達する能力は、潜在的な世界経済状況の悪化と、最近の中東紛争による米国と世界各地の信用と金融市場の中断と変動、新冠肺炎の大流行の影響、ウクライナ戦争、金利上昇、インフレなどの不利な影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできない場合、これは私たちの製品開発計画、商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。流動性不足はまた、開発の初期段階で候補製品の権利を放棄したり、私たちが本来選択したものよりも安くない条件で放棄することを要求する可能性もある。私たちはあなたに保証することはできません。私たちは永遠に利益を上げたり、経営活動から正のキャッシュフローを生成します。

これまで、私たちの収入は協力と許可協定の支払いから来ていて、主に前金とマイルストーン支払いと費用精算から来ています。私たちは販売承認された製品から何の収入も得られず、予測可能な未来にもそうしないだろう。

2023年7月、AGTとライセンス契約を締結し、まれな単遺伝子疾患を治療するためのAGTの遺伝子ペイロードを提供するために、AGTに4 Dベクター技術を提供した。ライセンス契約に基づいてAGT権利と許可を付与する一部の対価格として、2023年第3四半期に収入として確認された2000万ドルの前金を受け取りました。

2019年8月、私たちはuniQureとの合意を修正し、uniQureと個別の新しい連携と許可協定を締結しました。いずれの当事者も修正案や新しい合意に関連したお金の代価を支払う必要はない。改正案と新協定の増分取引価格を510万ドルと決定し、2019年8月に金額を繰延収入として記録した。2020年からuniQureに関する収入を確認し，2023年第3四半期に合意下の余剰収入を確認した。2023年3月31日までの3ヶ月間、この合意に関連した収入30万ドルを確認した。本プロトコルの会計処理のさらなる検討については、本報告の他の部分における我々の財務諸表付記7を参照して、研究と連携プロトコルを検討してください。

将来の協力·許可収入は、我々の協力パートナーによる製品の開発成功と商業化に高く依存しており、これは不確定であり、収入は異なる時期に大きく変動する可能性がある。さらに、これらの支払いまたは性質を考慮すると、私たちは、オプション費用、開発および販売に基づくマイルストーン支払い、または製品販売を許可するための印税の対価格を、私たちのライセンス契約から決して受信しないかもしれません。

私たちの研究と開発費用は主に私たちの候補製品の発見と臨床前と臨床開発によるコストを含みます。これらの費用には、研究開発活動を行う科学者の株式報酬、実験室用品、研究材料、CROに臨床前研究および臨床試験を実行するための費用、CMOに支払われる臨床前研究および臨床試験材料製造費用、技術ライセンス取得に関連する費用、相談コスト、規制機関に私たちの候補製品の承認を求めることに関連するコスト、および施設関連コスト、情報技術コスト、減価償却費用、および他の管理費用が含まれる。

私たちは研究開発費が発生している間にすべての研究開発費を支出する。私たちはCROとCMOと様々な合意に到達した。ある活動の費用は，具体的なタスク達成の進捗状況の評価によって確認される.将来の研究開発活動のために使用される商品またはサービスを受け取る前に支払われるお金は延期され、私たちの貸借対照表上で前払い費用および他の流動資産として資本化される。資本化金額は，貨物が関連サービスを交付または提供する際に費用であることを確認する。

私たちは候補製品に応じて私たちのコストを分配しません。相当な数の研究と開発費用には、給料や他の人員に関連する費用、実験室用品と分配された管理費用、および第三者代表が私たちに研究·開発活動を行う費用などの外部コストが含まれていますので、これらの費用は製品ごとに追跡されません候補者です。特に，内部コストでは，我々のいくつかの部門は複数の候補製品開発計画を支援しているため，コストを特定の候補製品や開発計画に割り当てることはできない.

現在、私たちは、私たちの任意の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得るために必要な努力の性質、時間、またはコストを合理的に推定したり、知ったりすることはできない。私たちは、予測可能な未来に、私たちの候補製品の開発に関する研究と開発活動に投資し続けるにつれて、私たちの候補製品が開発の後期段階に入るにつれて、私たちがより大規模な臨床試験を開始するにつれて、私たちは臨床試験を成功させた任意の候補製品のための規制承認を求め、より多くの人員を募集して私たちの研究開発を支援することに関連する費用が発生し、私たちの研究開発費用が増加すると予想される。必要な臨床研究を行い、監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。法規制の制定と承認の他のリスクについては、“リスク要因”の節を参照されたい。

私たちの一般費用と行政費用は主に人事関連費用であり、賃金、従業員福祉コスト、従業員の行政、財務と会計、法律、人的資源、業務発展、その他の行政機能に関する株式報酬費用を含む。一般および行政費用には、法律、特許、コンサルティング、会計および税務サービスの専門費用、賃貸料、設備、減価償却、情報技術コストおよび光熱費、および研究開発費に分類されていない他の一般的な運営費用が含まれる。

人事関連コスト，我々の候補製品の特許コスト，証券取引所上場や米国証券取引委員会要求遵守に関する相談，法律や会計サービス，投資家関係コスト，役員や高級管理者保険料，上場企業に関する他のコストの増加により，我々の一般的かつ行政費用が増加することが予想される。

私たちの他の収入(支出)の純額は、主に私たちの現金等価物と有価証券によって得られた利息収入と、各報告日に再計量されなければならない派生ツールの負債公正価値の変化の調整を含む。

売上高は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間から 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間まで 30 万ドル（ 91% ）減少しました。これは主に、当社が業績義務を履行した 2023 年に uniQure からの売上高が完全に獲得されたことによるものです。

以下の表は、各期間の研究開発費の内訳を示しています（千ドル単位）。

研究開発費は2023年3月31日までの3カ月から2024年3月31日までの3カ月間で540万ドル増加し、24%増となった。増加の要因は以下のとおりである

2023年3月31日までの3カ月から2024年3月31日までの3カ月間、一般·行政費は230万ドル、または29%増加した。増加の主な理由は

その他の収入は、純収入が430万ドル、または303%増加し、2023年3月31日までの3ヶ月から2024年3月31日までの3ヶ月間となっている。この増加は，現金等価物と有価証券の残高増加と，我々の現金等価物と有価証券の市場収益率の増加によるものである。

私たちの運営資金は主に私たちの株式証券を売却して発行し、私たちの初公募株と後続発行で私たちの普通株を売却し、私たちのAシリーズ、Aシリーズ1、Bシリーズ、Cシリーズの償還可能な優先株を売却し、次に私たちの協力と許可協定に基づいて受け取った現金です。

2020年12月、私たちはIPOを完了した。私たちは普通株966万株を1株23.00ドルで大衆に発行して売却した。引受割引と手数料、その他の発行コストを差し引いた後、私たちのIPOの総純収益は2.047億ドルです。

2021年11月、私たちは引受の公開発行(“2021年発行”)を完了し、1株25.00ドルの発行価格で4750，000株の私たちの普通株を売却した。引受割引と手数料および発行費用を差し引くと、2021年に発行された純収益は1.111億ドル。

2022年3月、3.0億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、権証、単位を含むS-3表登録書を提出し、2022年4月に米国証券取引委員会によって発効が発表された(“S-3レジストリ”)。2022年3月、私たちもJefferies LLCと販売代理として公開市場販売協定(“販売契約”)を締結し、S-3登録声明に基づいて時々私たちの普通株の株式を売却し、総販売収益総額は100，000，000ドルに達し、証券法(“2022年ATM”)での“市場別”として発売された

2024年3月31日現在、販売契約により当社に110万株の普通株が売却されており、発行コストを差し引いた純収益は1910万ドル。2024年3月31日現在、販売契約により、8010万ドルの普通株が販売可能となっている。

2023年5月、私たちは2023年の発行を完了し、1株16.00ドルの発行価格で8，625，000株の普通株を売却した。引受割引と手数料および発行費用を差し引くと、2023年に発行された純収益は1億292億ドル。

2023年7月、AGTとライセンス契約を締結し、まれな単遺伝子疾患を治療するためのAGTの遺伝子ペイロードを提供するために、AGTに4 Dベクター技術を提供した。ライセンス契約によりAGTに付与された権利と許可の部分対価格として，2000万ドルの前金を受け取った。

2024年2月、私たちは2024年の発行を完成し、1株29.5ドルの発行価格で6，586，015株の私たちの普通株を売却し、1株29.4999ドルの発行価格で3，583，476株の私たちの普通株の予融資権証を購入した。引受割引と手数料およびその他の発行費用を差し引くと、2024年に発行された純収益は2兆812億ドル。私たちはまた、引受業者に今回の発行に関する追加購入最大1，525，423株の普通株の選択権を付与した。

2024年3月、引受業者は1，259，299株の普通株を購入する選択権を行使し、手数料を差し引いた純収益は3，490万ドルだった。

2024年3月31日現在、私たちは5億889億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。

我々は経常的な純損失を経験し，2024年3月31日までの累計赤字は4億477億ドルであった。私たちの利益への移行は、私たちの候補製品と私たちの協力パートナーの製品の成功的な開発、承認、商業化、および私たちのコスト構造を支援するのに十分な収入レベルを達成することにかかっています。私たちは予測可能な未来に引き続き損失を受けることを予想している。

私たちは予測可能な未来に、私たちの研究開発と一般的で行政費用が増加し続けると予想する。また、将来的には、商業製造能力の建設に関連するコストのための資本支出が大幅に増加することが予想される。したがって、私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要になり、潜在的な戦略連合と許可や協力手配を含む、1つまたは複数の株式発行、債務融資、または他の第三者融資によってこれらの資金を得ることができる。

候補遺伝子治療製品の開発や商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営を支援するためにどれだけの追加資本を集める必要があるか、私たちの候補製品の開発と追加製造能力の確立に必要な支出と運営支出を見積もることができず、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を使用するかもしれません。

私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物が、本報告書の発表日から少なくとも1年以内に私たちが計画している業務に資金を提供することができると信じている。

私たちは、私たちがどのくらいの間私たちの運営に資金を提供できるかの推定に基づいています。これらの仮定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を使用するかもしれません。この場合、私たちは現在予想されているよりも早く追加融資を受けることを要求され、これは受け入れ可能な条項で私たちに提供できないか、あるいは全く得られないかもしれません。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。我々の大量資本要求に関連する追加リスクについては、“リスク要因”の節を参照されたい。

私たちは約束された外部資金源を持っていない。したがって、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力および許可手配または他の源を通じてさらなる資金を獲得し、湿性AMD、DME、GA、嚢胞性線維症肺疾患、α-1アンチトリプシン欠乏症肺疾患、Fabry病心筋症、XLRP、脈絡膜血症、または私たちが求める可能性のある任意の他の適応に対する候補製品の臨床開発を完成することが要求される。もし私たちが株式証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの株主は希釈されるかもしれない。私たちが将来参加するいかなる債務融資も固定支払義務を招き、私たちの資産の保証権益を付与すること、および追加債務を招くこと、資本支出を与えること、資産留置権を付与すること、株式を償還すること、または配当を発表することなど、私たちの具体的な行動能力を制限する制限的な契約を含む可能性があり、これらは私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが調達した任意の債務融資または追加配当金には、私たちの普通株主に悪影響を及ぼす可能性のある条項が含まれている可能性がある。しかも、私たちが追加資金が必要な時、私たちは私たちが受け入れられる条件で追加資金を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。我々の追加資本調達能力は、世界経済状況の潜在的な悪化や、米国と世界の信用と金融市場が最近続いている新冠肺炎の大流行、ウクライナ戦争、金利上昇、インフレによる中断と変動の悪影響を受ける可能性がある。

もし私たちが追加資金を得ることができない場合、私たちは研究開発計画の一部または全部を延期、減少または廃止し、製品の組み合わせの拡張、または内部製造能力への投資を予定しており、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし第三者との協力やマーケティング、流通、許可の手配を通じて追加資金を調達すれば、私たちは

将来の収入フローまたは候補製品に価値のある権利を放棄するか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与する。

2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は2910万ドル。これは主に680万ドルの非現金費用と350万ドルの経営資産と負債の純変化調整後の純損失3240万ドルによるものだ。非現金費用には600万ドルの株式ベースの補償支出、120万ドルの減価償却と償却、40万ドルの経営リース使用権資産の償却が含まれ、80万ドルの販売可能証券の純償却/割増/割引で相殺される。経営資産と負債の純変化は、経営リース負債が50万ドル減少し、負債および他の負債が240万ドル減少し、前払い費用および他の流動資産が130万ドル増加し、他の資産が10万ドル増加したが、売掛金が70万ドル増加したことと繰延収入が10万ドル増加したことによって相殺された

2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は2790万ドル。これは主に520万ドルの非現金費用と440万ドルの経営資産と負債の純変化調整後の2870万ドルの純損失によるものだ。非現金費用には420万ドルの株式ベースの補償支出、100万ドルの減価償却と償却、40万ドルの経営リース使用権資産の償却が含まれるが、40万ドルの有価証券の償却/割増/割引によって相殺される。経営資産と負債の純変化には、負債とその他の負債が340万ドル減少し、経営リース負債が40万ドル減少し、売掛金が30万ドル減少し、繰延収入が30万ドル減少し、他の資産が10万ドル増加したが、前払い費用と他の流動資産の10万ドル減少によって相殺された。

2024年3月31日までの3カ月間、投資活動で使用された純額は2兆632億ドル。これは，2.773億ドルの有価証券の購入と70万ドルの財産や設備の購入によるものであるが，この数字は1480万ドルの有価証券満期日で相殺されている。

2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金は4310万ドル。これは5890万ドルの有価証券が満期になったが、1470万ドルの有価証券の購入と100万ドルの財産と設備の購入によって相殺されたためだ。

2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は3億188億ドルだった。これは，公募時に普通株を発行する収益(発行コストを差し引く)が3.157億ドルであることと，株式オプションを行使することで普通株を発行する収益が310万ドルであるためである.

2023年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は1，100万ドル。これは，2022年のATM発売計画の普通株発行収益が960万ドルであることと，株式オプションを行使する普通株発行収益が140万ドルであるためである.

私たちの約束には、サプライヤー契約に基づいて負担される義務、すなわち研究サービスの提供とサプライヤーとの他の調達約束が含まれています。正常な業務過程において、私たちは契約研究機関、契約製造機関、その他の第三者とサービス契約を締結する。一般に，これらのプロトコルは通知後に終了することを規定し，終了時間とプロトコルの条項に基づいて終了時に支払うべき具体的な金額を規定する.これらの協定に基づいて支払われる実際の金額および時間は不確定であり、提供されるサービスの開始および完了状況に依存する。このような金額は固定されていないし、確定できない。

2024年3月31日まで、私たちの主な約束は、私たちの本部が運営する賃貸契約の債務を含む。詳細は、本報告の他の部分に掲載されている監査済み簡明財務諸表付記9“負担及び又は事項”を参照されたい。

私たちの財務諸表はアメリカ公認の会計原則に基づいて作成されています。財務諸表を作成する際には、財務諸表日に報告された資産及び負債の報告金額及び又は有資産及び負債の開示、並びに報告期間内に報告された収入及び費用に影響を与える推定及び仮定を行う必要がある。私たちは持続的な基礎の上でこのような推定と仮定を評価する。我々は歴史的経験や当時の状況では合理的な様々な他の要因を推定していると考えられるが，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となっており，そのような資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。

2024年3月31日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策および2023年12月31日までの年次報告Form 10-Kで開示された重大な判断と推定に変化はない。

情報については、本報告の他の部分が監査されていない簡明財務諸表の付記2、重要会計政策の概要を参照されたい。

設立以来、私たちはアメリカ証券取引委員会の規則と規定で定義されたいかなる表外手配に従事したことがありません。

私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されているように、新興の成長型会社です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは新たな会計基準や改正された会計基準を遵守することを免除することを選択していますので、私たちは新興成長型企業ですが、新たな会計基準や改正された会計基準を他の非新興成長型企業の上場企業に適用しながら、そのような基準に適用することはありません。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。

我々は、(I)2025年12月31日まで、(I)2025年12月31日まで、(Ii)我々の年間総収入が少なくとも12.35億ドルの年の最終日となり、(Iii)取引法第12 b-2条の規定により、“大型加速申告会社”の年の最終日とみなされ、この年度第2四半期の最終営業日までに、非関連会社が保有する我々の普通株の時価が7.00億ドルを超える場合が発生する。あるいは(Iv)私たちは前の3年間に10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行した日。新興成長型会社は特定の減少した報告要求を利用し、他の通常上場企業に適用される重要な要求を免除することができる。新しい成長型企業として

したがって、未来のこの報告書の情報は、あなたが他の公共報告会社から得た情報とは異なるかもしれない。

我々の金融商品や財政状況に固有の市場リスクは、金利の不利な変動による潜在的損失を代表している。2024年3月31日現在、私たちは5.889億ドルの現金と現金等価物と有価証券を持っており、銀行預金、利息通貨市場基金と有価証券を含み、その公正な価値はアメリカ金利の全体レベルの変化の影響を受ける。しかしながら、我々の現金等価物および有価証券の中短期満期日のため、金利が直ちに10%変化することは、私たちの現金等価物または有価証券の公正価値に実質的な影響を与えない。

インフレや金利の変化が本報告で述べた任意の時期の経営業績に大きな影響を与えるとは思いません。

我々は、取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)条に規定されている“開示制御および手順”を維持し、取引法に基づいて提出または提出された報告書に開示すべき情報を確保するために、(1)米国証券取引委員会の規則および表に規定されている時間内に報告を記録、処理、まとめ、報告すること、(2)必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の主要幹部および主要財務および会計担当者を含む、我々の管理職に蓄積して伝達することを目的とする。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。私たちの開示制御と手続きはその制御目標を達成するための合理的な保証を提供することを目的としている。

本報告で述べた期間が終了した時点で、我々の経営陣は、最高経営責任者及び財務会計官の参加の下、我々の開示制御及び手続の有効性を評価した。この評価に基づき，我々のCEOおよび財務会計官は，我々の開示制御および手続きがその日の合理的な保証レベルで有効であると結論した。

2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制には何の変化もなく、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、大きな影響を与えたりする可能性が高い。

付記9に記載されている法律手続き資料引受金とその他の事項本報告の第I項は、監査簡明財務諸表に付記されていない第I項を参照して組み込まれていない。

私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株式に投資するかどうかを決定する前に、以下に説明するリスクおよび本報告書の他の情報、当社の財務諸表および関連付記、および本報告書の“経営陣の財務状況および運営結果の検討および分析”の節をよく考慮しなければなりません。もし実際に以下のいかなるリスクが発生した場合、私たちの業務、名声、財務状況、運営結果、収入と将来の見通しは深刻な損害を受ける可能性がある。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは意識していないか、または現在、実質的な他のリスクや不確実性ではないと考えているか、また私たちの業務に悪影響を及ぼす重要な要素になる可能性がある。別の説明がない限り、私たちの業務は、これらのリスク要因および他の面で深刻な被害を受けており、私たちの業務、名声、財務状況、経営結果、将来の見通し、および株価への損害を含むことになります。もし私たちの業務が深刻な損害を受けたら、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれません。あなたは投資の一部あるいは全部を失うかもしれません。

私たちが業務戦略を実施する能力は多くのリスクの影響を受けており、投資決定を下す前に、これらのリスクを意識すべきです。以下は，我々の業務の主なリスクを深刻に損なう可能性のある要約であり，以下では，これらすべてのリスクについてより網羅的に述べる.本要約は，本“リスク要因”の部分に含まれる他のリスク要因とともに読むべきであり，我々の業務が直面する重大なリスクの詳細な要約とすべきではない

私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク

私たちは薬物開発の初期段階にあり、運営の歴史は非常に限られており、商業販売が許可されていない製品は、現在の業務を評価し、将来の成功と生存能力を予測することが困難になるかもしれない。

私たちは臨床段階の遺伝薬物会社で、私たちの方向性と進化したAAVベクターを利用して率先して候補製品を開発した。私たちは二零一三年九月に運営を開始し、商業販売を許可された製品は何もなく、何の製品収入も生じませんでした。薬物開発は高度に不確実な仕事であり、大きなリスクに関連している。もし私たちの候補製品が成功的な開発と承認を受けなければ、私たちは決してどんな製品収入も生じないかもしれない。今まで、私たちはいかなる臨床試験(任意の重要な臨床試験を含む)、任意の候補製品の上場許可を得て、任意の候補製品を生産する商業規模、あるいは第三者代表が私たちを手配して、あるいは成功した製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行っていない。会社として、私たちの限られた経営歴史と薬物開発の初期段階は、私たちの未来の成功と生存能力のいかなる評価も重大な不確実性の影響を受けるようにした。私たちは早期バイオ製薬会社が急速に発展している分野でよく遭遇するリスクと困難に直面するが、私たちはまだこれらのリスクや困難を克服する能力を示していない。もし私たちがこのような危険と困難に成功的に対応できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

私たちは経常的な純損失があり、私たちは予測可能な未来に重大な純損失が続くと予想している。

我々は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間の純損失を含めて経常純損失が発生し、それぞれ3240万ドルと2870万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は4兆477億ドルだった。

私たちはほとんどの財政資源と努力を研究と開発活動に投入し、私たちの候補製品と私たちの治療媒体進化プラットフォームを含む。私たちは数年以内に製品販売から収入が出ないと予想しています。もしあれば。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。私たちの未来の純損失額は私たちの未来の支出水準と創出能力にある程度依存するだろう。また，我々の純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは我々の将来の業績の良い指示ではない可能性がある。

私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの株主赤字と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。いずれの特定の四半期においても、私たちの経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。

私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要になるだろう。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。

生物製薬製品を開発することは、臨床前研究と臨床試験を含む、非常に時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの業務は多くの現金を必要としてきた。これまで、私たちの運営資金は主に株式証券の売却、次に私たちの協力と許可協定に基づいて受け取った現金から来ています。われわれはすでに行われている臨床試験を開始し，より多くの臨床前開発候補製品が臨床開発に入る可能性がある。私たちの候補製品の開発は高価であり、引き続き多くの資金を費やし、私たちの早期研究プロジェクトに資金を提供し、私たちの候補製品の臨床前と臨床開発を継続し、特に臨床試験を通じて私たちの候補製品を推進する予定である。私たちが候補製品の開発に成功しても、規制部門の承認を得たり、任意の候補製品を発売したりして商業化するには多くの資金が必要です。

2024年3月31日現在、私たちは5億889億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っている。

私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、本10-Q四半期報告書に含まれる財務諸表の発表日から少なくとも1年以内に計画された運営に資金を提供することができると信じている。

私たちが必要な時、私たちが受け入れられる条件で、あるいは追加的な資金が全くない。信用や金融市場の変動(新冠肺炎疫病の残存影響を含む)や製品サプライチェーンの変動により世界経済状況が悪化し続ける場合、追加資本を調達する能力は悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが十分な資金を得ることができなければ、私たちは必要かもしれない

私たちはまた、協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれません。これらの手配は、私たちの候補製品や技術のいくつかの態様の権利を放棄すること、またはこれらの権利を共同で所有することを要求するかもしれません。そうでなければ、私たちは自分でこれらの権利を追求します。予測可能な将来、製品販売収入やライセンス製品の印税収入は実現されないと予想され、もしあれば、候補製品が臨床試験を経て、商業化が承認され、上場に成功しなければならない。

私たちは将来的により多くの資金を求めることが要求され、現在は協力、公開または私募株式発行または債務融資、信用またはローン手配、または1つまたは複数の資金源の組み合わせによってこの目標を達成する予定だ。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできないだろう。私たちは受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。もし私たちが株式証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、どの融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。債務融資が可能であれば、将来の業務活動の柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性が高く、破産が発生した場合、債務保有者は、当社の株式証券保有者がわが社の資産の任意の分配を受ける前に返済されることになります。

もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品または1つまたは複数の他の研究開発計画の開発または商業化を大幅に延期、削減または停止しなければならないかもしれない。上記のどのような事件も私たちの業務を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。

私たちの候補製品開発には大量の資源が必要であるため、私たちが資金を得る能力に応じて、いくつかの候補製品を優先的に開発しなければならない。さらに、私たちは、成功製品を生成できない候補製品に限られた資源を使うことができ、より利益的または成功可能性の高い可能性の高い候補製品または兆候を利用することができないかもしれない。

我々の候補製品の開発に必要な大量の資源，特にINDイネーブル研究や臨床試験における候補製品のために，どのような候補製品や適応を追求し推進するか，各製品や適応に割り当てる資源数を決定しなければならない。我々は、特定の候補製品または治療分野に研究、開発、協力、管理および財政資源を割り当てる決定が、いかなる実行可能な商業製品の開発にもつながらない可能性があり、より良い機会から資源を移転する可能性がある。同様に、私たちがいくつかの候補製品について延期、終了、または第三者と協力する潜在的な決定は、その後、最適ではないことが証明され、予想される貴重な機会を逃す可能性がある。もし私たちが私たちの任意の候補製品の生存能力や市場潜在力について間違った判断をしたり、生物製薬業界の傾向を誤読したりすれば、特に眼科、心臓病と肺疾患、そして心臓病、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。したがって、可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の疾患との機会追求を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらは後で証明されるかもしれない

私たちが追求する製品を選択するよりも大きな商業的潜在力を持っているか、または協力、許可または他の特許権使用料によって、そのような候補製品に貴重な権利を放棄するように手配されている場合、独占的な開発および商業化権利を保持するために追加資源に投資することが有利になる。

私たちの将来の赤字額は不確定であり、私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、どれも私たちの株価変動や下落を招く可能性がある。

私たちの四半期と年度の経営業績は大きく変動する可能性があり、将来の経営業績を予測することは困難です。これらの変動は様々な要素によって引き起こされる可能性があり、その中の多くの要素は私たちが制御できないものであり、予測が困難かもしれない

例えば、2021年12月31日までの1年間、私たちの協力と許可収入の大部分は羅氏から来た。しかし、羅氏は2021年9月16日から私たちとの協力と許可協定を終了した。また，2023年12月31日までの1年間に，我々の大部分の連携と許可収入はAGTから来ている。これらの要因の累積影響は我々の四半期や年度経営業績に大きな変動と予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家たちは私たちの過去の業績を私たちの未来表現の指標として依存してはいけない。

このような変化性と予測不可能性は、金融アナリストや投資家の任意の時期に対する期待を満たすことができない可能性もある。もし私たちの収入や経営業績がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、または運営費用または他のコストがアナリストまたは投資家の予想よりも高い場合、または私たちが市場に提供する任意の予測よりも低いか、または市場に提供される予測がアナリストまたは投資家の予想よりも低い場合、私たちの普通株式の価格は大幅に下落する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前に公開された収入や収益案内に到達したとしても、このような株価下落は起こる可能性がある。

我々の候補製品の研究，発見，開発，商業化に関するリスク

我々のすべての候補製品は1種の新しいAAV遺伝子薬物技術に基づいており、これまで、この技術を使用した監督管理と臨床経験は限られており、これにより製品候補開発とその後監督管理許可を得る時間とコストを予測することは困難である。また、他のより有名あるいは広範に研究された治療方式と比較して、私たちのような新製品候補製品の監督管理審査過程はもっと高価で、時間がかかるかもしれない。

私たちのすべての候補製品は遺伝子薬物技術に基づいており、私たちの将来の成功はこの新しい治療法の成功にかかっている。私たちや他の遺伝子薬物会社が将来遭遇する遺伝子薬物技術に関するいかなる開発問題も、私たちの候補製品開発に重大な遅延や意外なコストをもたらすことはなく、このような開発問題が解決される保証はありません。そのほか、FDAと他の監督管理機関の臨床研究要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための基準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。私たちのような候補新製品の規制承認過程は、他のより有名で、広く研究されている治療法よりも高価で、時間もかかるかもしれない。また，我々は疾患のために新たな治療法を開発しているため，これらの疾患では，新たな終点や方法に対する臨床経験が限られており，FDA，欧州医薬品局(“EMA”)や同様の外国の規制機関が臨床試験の終点を考慮して臨床的意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。これまで、遺伝子薬物製品がFDAや同様の外国規制機関の承認を得ることは少なく、我々の製品候補製品が米国、欧州連合(EU)または他の管轄区域で規制承認を得るのにどのくらいの時間またはコストがかかるかを決定することは困難であった。しかも、一つの規制機関の承認は他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しないかもしれない。

遺伝子薬物製品に対する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。例えば，FDAはその生物製剤評価·研究センター(“CBER”)内に治療製品オフィスを設置し，遺伝薬物や関連製品の審査を統合し，細胞，組織，遺伝子療法諮問委員会を設置し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。これらおよび他の規制審査機関、委員会および諮問グループおよびその公布の要求およびガイドラインは、規制審査過程を延長する可能性があり、追加の臨床前研究または臨床試験を行い、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場と解釈の変化を招き、これらの候補治療薬の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招くことを要求するかもしれない。

米国国立衛生研究院(NIH)“組換えDNA分子に関する研究ガイドライン”(NIHガイドライン)は、機構生物安全委員会(IBC)による評価と評価を含むヒト遺伝子転移試験の監督を要求しており、IBCは地方機関委員会であり、この機関が組換えあるいは合成核酸分子を用いた研究の審査と監督を担当している。IBCは、研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定し、このような審査は、臨床試験開始前のいくつかの遅延をもたらす可能性がある。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。

私たちはFDAによって厳格に規制されており、また、私たちまたは私たちの協力者が私たちの候補製品の臨床試験を行う各機関の適用IBCおよび機関審査委員会(IRB)、または中央IRB(適切であれば)は、提案された臨床試験の審査と承認を必要とする。

似たような要求は連合にも適用される。EMAには高級治療委員会(“CAT”)があり、高級治療薬の質、安全性と有効性(S)の評価を担当している。ATMPは遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの役割はマーケティング申請に関する意見書を準備することです

EMAに提出されたATMP候補者の許可。EUでは、ATMPの制定と評価はEU関連基準を背景に審議されなければならない。EMAは遺伝子治療薬製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。同じように複雑な規制環境も他の司法管轄区域に存在する。

規制指針の適用の変化は、規制審査過程を延長する可能性があり、追加的な研究や試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招くことができる。

私たちが私たちの候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制や諮問グループと協議し、適用されるガイドラインを遵守することを要求されるだろう。もし私たちがこれをできなかったら、私たちはこのような候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制承認手続きの増加または延長または私たちの候補製品開発のさらなる制限による遅延は、コストが高くなる可能性があり、私たちの臨床試験を適時に完了し、私たちの現在と未来の候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与え、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

遺伝子薬物技術に対する公衆の否定的な見方や規制審査は、私たち単独またはパートナーと開発した候補製品の開発進捗や商業成功に負の影響を与える可能性がある。

我々の現在の候補製品、または私たちが単独で開発した、または将来パートナーと開発された任意の製品の開発および商業成功は、AAVsを使用してヒト疾患を予防または治療することを含む遺伝子医薬技術の使用に対する公衆の受容の程度にある程度依存するであろう。遺伝子療法に対する公衆の否定的な見方は，我々が資金を調達したり，戦略合意を達成して候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

遺伝子医学はまだ新しい技術である。我々の遺伝子薬物候補製品の商業成功は，開発と承認に成功すれば，遺伝子薬物の不安全，不道徳あるいは不道徳な説の悪影響を受ける可能性がある。これは不利な公衆認識と私たちの任意の候補製品が公衆または医学界の受け入れを得ることができない可能性がある。不利な公衆の見方はまた、私たちまたは私たちの協力者が私たちの候補製品のための臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、規制によって承認された候補製品が商業化に成功するかどうかは、医師が処方した処方、および彼らの患者が治療を受けることを望むかどうかに依存し、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法の代わりにまたは補充するためにこれらの候補製品を使用することを含み、より多くの臨床データを得ることができるかもしれない。

現在または未来の候補製品の任意の臨床前研究または臨床試験における任意の有害事象または不利な結果を宣伝するか、または我々の競争相手または同様の技術を使用する学術研究者に関する研究または試験は、最終的に我々の技術または製品候補に起因することができなくても、世論に悪影響を及ぼす可能性がある。人間の治療でAAV技術が使用されることに対する一般的な否定的な見方は、我々の技術と競争相手の技術に関係しても、政府の規制強化、候補製品の開発と商業化の延期、あるいは最終製品の需要を減少させる可能性があり、これらのいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

著者らの候補製品は不良副作用或いはその他の特性を招く可能性があり、その臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは深刻な負の結果を招く可能性がある。

私たちの候補製品によって引き起こされる有害事象や他の不良副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルやFDAまたは他の同様の外国規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。

臨床試験を行っている間、患者は彼らの研究医に疾病、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を報告した。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。私たちがより大きく、より長く、より広い臨床試験で私たちの候補製品を試験するとき、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の許可を得た場合)、患者は、以前の試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告する。あまり見られない副作用は、研究製品が大規模な3期臨床試験で試験されるまで、または承認後に患者に商業規模の製品を提供した後に、研究製品が大規模な3期臨床試験で試験されるまで明らかにならない可能性がある。

いかなる深刻な有害事象が発生した場合、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の候補製品または製品の臨床試験または商業流通は一時停止または終了する可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。治療に関連する副作用はまた、患者の募集と患者の試験完了或いは潜在的責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。規制当局は、私たちまたは私たちの協力者に、任意のまたはすべての目標適応の任意の候補製品または製品の販売を停止すること、承認を拒否すること、または要求することを命令することができる。もし私たちまたは私たちの協力者が任意の臨床試験または商業化努力の延期、一時停止、または終了を要求された場合、これらの候補製品または製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、それらまたは私たちが開発した他の候補製品から製品収入を創出する能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性があるが、これらに限定されない

これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

薬物開発は高度に不確実な仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは商業販売が許可されていない製品で、私たちは製品販売から何の収入も生まれたことがありません。私たちは製品の収入や利益を生むことができないかもしれません。

私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。私たちが臨床開発に成功し、規制部門の候補製品の商業販売承認を得るまで、製品販売から何の収入も得られないことが予想され、あれば数年以内には起こらない。

私たちが収入を創出し利益を達成する能力は多くの要素に大きく依存しています

薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちが支出した時間や金額を予測することはできず、私たちがいつどんな意味のある収入を生み出すことができるか、あるいは利益を達成したり維持したりすることも予測できない。さらに、FDAや外国規制機関が現在予想されている研究以外の研究を要求している場合、または私たちまたは私たちの協力者の任意の臨床試験や私たちの任意の候補製品の開発に遅延が生じた場合、私たちの費用は現在の予想を超えるまで増加する可能性があります。私たちの1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、任意の承認された候補製品の商業化および持続的なコンプライアンス努力に関連する巨額のコストが生じることが予想される。

たとえ承認された製品の販売から収入を得ることができても、利益を得ることができない可能性があり、1つ以上の株式や債務融資を通じて追加資金を得る必要があり、運営を継続する必要があるだろう。規制の承認を受けた候補製品を販売するすべての収入は、私たちが規制の承認を受けた地域の市場規模、製品の許容可能な価格、任意の価格で補償を受ける能力、および私たちがその地域の商業権を持っているかどうかに部分的に依存するだろう。アドレス指定可能な患者の数が私たちが予想していたほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭く、合理的に治療を受けた人たちは競争、医師の選択や治療ガイドラインによって縮小したり、価格と利用可能な第三者精算が予想を下回ったりすることはないかもしれない

承認されても、このような候補製品の販売から相当な収入を得ることができる。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。

もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、私たちの候補製品ルートを多様化したり、運営を継続する能力を弱める可能性があり、私たちの普通株の価値を低下させ、これらすべてまたはいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

われわれは臨床試験において重大な遅延に遭遇する可能性があり，あるいは予想される時間内に臨床試験を行うことや完了できない可能性があり，まったくなければ。

臨床テストは高価で時間がかかり、不確実性も存在する。私たちはどんな臨床試験も計画通りに起動したり、計画通りに完成することを保証することはできない。INDや臨床試験申請(“CTA”)の提出がFDAまたは他の規制機関(適用すれば)に直ちに臨床試験を開始することを許可するかどうかも確認できない。また，これらの試験が開始されても，このような臨床試験を延期，一時停止，終了する可能性があるという問題がある。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で起こる可能性があり、私たちの将来の臨床試験は成功しないかもしれない。成功またはタイムリーな臨床試験の開始または完了を妨げる可能性のあるイベントは、

患者登録は臨床試験時間の決定要素であり、多くの要素の影響を受け、調査された疾病の重症度と診断難度、医学界の疾病に対する理解と有効な診断方法の獲得性、患者集団の大きさと分布及び被験者を識別するための過程、患者とその疾患に対する経験のある医療専門家との接触、著者らが患者集団に著者らの臨床試験に関する情報を効果的に伝播する能力及び患者がこのような情報を獲得する能力、前記試験の資格と排除基準、試験方案の設計、可用性、有効性、有効性を含む。ならびに、承認および標準的な看護療法または他の臨床試験と競合する能力、試験または試験されている候補製品の既知のリスクおよび利益、潜在的患者が遺伝子試験を行うことができるかどうか、臨床試験の即時登録を促進するための努力、医師の患者の介入方法、被験者の同意を得、維持する能力、登録された被験者が試験完了前に退出するリスク、治療期間および治療後に患者を十分に監視する能力、患者が私たちの試験に参加するのに要する時間および財務的約束(会社が負担する費用を超える)、および潜在的患者が臨床試験場に接近しているかどうか、および臨床試験場を得ることができるかどうか。また，われわれはCROと臨床試験地点に依存してわれわれの臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保し，彼らが約束した活動に合意しているが，彼らの実際の表現への影響は限られている。

臨床試験の開始や完了に成功できない場合は、私たちの追加コストをもたらしたり、収入を創出する能力を弱める可能性があります。さらに、もし私たちが私たちの候補製品を製造したり、調合を変更したりすれば、私たちが必要なかもしれません。あるいは私たちは修正された候補製品をより早いバージョンに関連付けるために追加的な研究を行うことを選択することができます。臨床試験遅延はまた、私たちの製品が特許保護されている任意の期限を短縮することができ、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする可能性があり、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

臨床試験が、私たち、データ安全監視委員会またはFDAまたは任意の他の規制機関によって一時停止または終了された場合、またはそのような試験を行った機関のIRBsが、その臨床研究者およびその審査を受けた場所の参加を一時停止または終了する場合、遅延に遭遇する可能性もある。これらの主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止或いは終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかった、FDA或いは他の監督機関による臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは不利な要素を含む

副作用は，候補製品の使用の利点，政府法規や行政行動の変化，あるいは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを証明できなかった。

私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始や完了を遅延させたり、原因となったりする要素が多く、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得られず、私たちの業務を深刻に損なう可能性もあります。

著者らの多くの候補製品が研究している疾患を有する患者の数は限られており、著者らは臨床試験を登録或いは完成させにくくなり、或いは著者らの臨床試験結果が発売許可を得るのに十分な統計的意義レベルに達していない可能性がある。

私たちは臨床試験で私たちの現在の候補製品を評価する多くの条件が稀な遺伝病であることを計画している。そのため，臨床試験に利用可能な患者池は限られている。これらの疾患のまれさに加えて，われわれの臨床試験の資格基準は，患者に測定可能な特定の特徴を有することを求め，彼らの疾患が十分に重篤でないか，またはあまり深刻ではなく，試験に含めるのに十分ではないことを確認するために利用可能な研究参加者をさらに制限するであろう。もし私たちまたは私たちの協力者が適用法規の要求に基づいて、あるいは所与の試験に適切な統計データを提供することができず、十分な数の合格患者を見つけて募集することができない場合、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの任意の候補製品のために臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。同様に，われわれが治療しようとしている多くの疾患は本質的にまれであるため，少量の患者を用いて臨床試験を設計·実施し，候補製品の安全性と治療活性を評価する予定である。少数の患者にのみ観察される任意の安全性または有効性の問題は、そのような試験が統計的意味に到達することを阻止するか、または他の方法でその指定された終点を満たすことを阻止する可能性があり、追加の臨床試験を行う必要があるか、または候補製品が規制部門の承認を得ることを延期または阻止する必要があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある、より小さい被験者集団で試験を行うことは、そのようなリスクを増加させる。

生物製薬製品の開発自体に危険がある。私たちのどの候補製品も規制部門の承認を得ることは保証できません。これはそれらが商業化できるか、または商業化に成功するかどうかの前に必要です。

私たちは私たちの候補製品の初期段階を開発している。私たちの将来の成功は、私たちが開発に成功し、規制機関の承認を得て、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力にかかっており、私たちは多くの理由でこれができないかもしれません

これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちまたは私たちの協力者は、1つまたは複数の候補製品のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうだろう。候補製品の失敗は臨床前あるいは臨床開発の任意の段階で発生する可能性があり、しかも、私たちの候補製品と私たちの治療担体進化プラットフォーム技術は早期開発段階にあるため、失敗のリスクは相対的に高く、私たちは永遠に適切な製品の開発に成功したり、製品収入を生成することができないかもしれない。

私たちは我々の治療媒体進化プラットフォーム技術と現在の候補製品をさらに開発することに成功しないかもしれない。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。私たちのすべての候補製品は開発の初期段階にあり、私たちが製品販売から任意の収入を得る前に、私たちは大量の追加の臨床開発、臨床前、臨床と製造活動の管理、規制承認、十分な製造供給、商業組織、重大なマーケティング努力を必要とする。私たちが行う可能性のあるどんな臨床試験も、規制部門の許可を得て私たちの候補製品を市場に出すために必要な有効性と安全性を証明しないかもしれない。もし私たちが行っているまたは未来の臨床試験結果が私たちの候補製品の治療効果に対する確定的な結果に達していない場合、あるいは統計的に意味のある臨床終点に達していない場合、あるいは私たちの候補製品に安全問題や有害事象が存在する場合、私たちは候補製品の発売承認を阻止または延期するかもしれない。

もし私たちのすべての候補製品が臨床試験に成功すれば、私たちは通常、規制部門の承認を求め、アメリカ、EU、その他の可能なビジネス機会があると思う国で私たちの候補製品を販売する予定です。私たちは申請を始めたり、作成したり、提出したことがありません。規制部門がどんな候補製品の販売を許可するかを求めています。私たちは規制部門の許可を得ず、どんな候補製品も販売することができるかもしれません。たとえこれらの候補製品が臨床試験に成功したとしても、これは私たちの業務を深刻に損なうことになります。米国以外の国で規制承認を得るためには、安全性、有効性、純度、効力、化学、製造と制御、臨床試験、商業販売、定価、流通などにおけるこれらの国/地域の多くと異なる規制要件を守らなければならない。私たちはまた、私たちの1つまたは複数の候補製品の規制承認申請を支援し、承認を求めるために、私たちの協力者または協力パートナーに必要な活動を行うことができる。私たちは私たちの協力者や協力パートナーがこのような活動を成功的に展開するか、または私たちが望む時間の範囲内で達成されると確信できない。たとえ私たち(または私たちの協力者や協力パートナー)が司法管轄区域で成功的に承認されたとしても、私たちは私たちが他の管轄区域で承認されることを保証することはできません。もし私たちの候補製品が複数の管轄区域で承認されなかったら、私たちの業務を深刻に損なうだろう。

私たちが規制部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を販売しても、このような候補製品が商業化に成功し、市場に広く受け入れられているか、または他の商業代替製品よりも効果的であることを保証することはできません。私たちが得られる可能性のある任意の承認は、予期されたまたは所望されるような広範な適応または患者集団に適用されないか、または重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルが必要とされる可能性がある。私たちはまた、承認を得るために追加的または予期しない臨床試験を行うことを要求されるか、または承認を維持するために追加の上場後試験要求を受ける可能性がある。さらに、規制当局は、REMSの形態で、製品の承認を撤回するか、またはその流通に制限を加えることができる。規制部門の候補製品に対する承認をタイムリーに得ることができず、どの製品マーケティング制限や製品撤回も私たちの業務を深刻に損なうことになる。

生物製薬製品開発への投資は重大なリスクに関連し、即ちどの候補製品も十分な有効性或いは許容可能な安全性を証明できず、監督管理部門の承認を得ることができず、商業的に実行可能ではない。必ず成功することを保証することはできません

開発過程で私たちの任意の候補製品を推進するか、または、承認されれば、私たちの任意の候補製品を商業化することに成功した。

大流行或いは類似疫病などの公共衛生危機はすでに著者らの臨床前と臨床試験、業務、財務状況と運営結果に深刻かつ不利に影響する可能性がある。

公衆衛生危機、例えば大流行或いは同様の疫病は、私たちのオフィス、臨床試験場所、主要なサプライヤーとパートナーの場所を含む公衆衛生指導措置を取ることを招く可能性がある。私たちの臨床開発計画スケジュールは、このような流行病、このような流行病に対応するために実施される任意の公衆衛生命令または措置、あるいはその残留影響の負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。また，新冠肺炎健康指導対策への対応として，すべてのスタッフに対して在宅勤務政策を実施したが，ある実験室や製造職能部門で働くスタッフや最低限の基本操作を維持しているスタッフは含まれていない。私たちの在宅スタッフへの日々の依存は生産性に否定的な影響を与えたり、混乱、遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。例えば、私たちの人たちが家で働いているので、私たちの研究室で行われる必要があるいくつかの研究活動は延期されるだろう。

資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、または新たなまたは修正された製品の開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

FDAおよび外国規制機関が新製品を審査および/または承認する能力は、政府予算と資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAと外国監督機関のキーパーソンを採用し、維持し、ユーザー費用の支払いを受けることができ、FDAまたは外国監督機関が日常的な機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAや他の機関の中断も、新薬や生物製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。

また，新冠肺炎への対応として，米国食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAは標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、ウイルスのいかなる巻き返しや新しい変種の出現も、検査または管理上の遅延を招く可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAや他の規制機関の定期検査、審査、または他の規制活動を阻害した場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出の能力を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちの臨床試験は、私たちの候補製品の安全性と有効性の実質的な証拠を証明できないかもしれません。これは、規制承認と商業化の範囲を阻止、延期、または制限し、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちの任意の候補製品の商業販売が規制によって承認される前に、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの候補製品が各目標適応において安全かつ有効であることを、長く、複雑で高価な臨床前研究および臨床試験によって証明しなければならない。また，我々の候補製品は生物医薬製品として規制されているため，安全，純粋かつ有効であり，その目標適応に利用できることを証明する必要がある。各候補製品は、その目標患者集団およびその目標用途において十分なリスクおよび収益状況を証明しなければならない。

臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。臨床前研究の結果

我々の候補製品は早期あるいは後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、著者らの候補製品の早期臨床試験結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。1つのグループの患者または疾患適応における臨床試験結果は、別のグループの患者または疾患適応で得られた結果を予測できない可能性がある。いくつかの場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案の変化と遵守状況及び臨床試験参加者の退学率を含む。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たが、治療効果の不足或いは受け入れられない安全性の問題が存在する。臨床試験を開始した候補製品の多くは規制機関の商業化承認を得たことがない。

著者らは設計臨床試験の経験が限られており、臨床試験を設計と実行して上場承認を支持できないかもしれない。私たちが行っている臨床試験や計画中の臨床試験や任意の他の未来の臨床試験が成功するかどうかは確認できない。さらに，我々の目標適応のいずれの臨床試験で観察されるいずれの安全問題においても，これらの適応および他の適応において規制の承認を得る候補製品の将来性を制限する可能性があり，我々の業務を大きく損なう可能性がある。

また，このような臨床試験が成功しても，FDAや外国規制機関が我々のように結果を解読することを保証することはできず，承認のための候補製品を提出する前に，より多くの試験を行う必要があるかもしれない。試験結果がFDAまたは外国規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために多くの追加資源が必要になるかもしれない。たとえ私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認の条項は私たちの候補製品の範囲と用途を制限する可能性があり、これはその商業的潜在力を制限する可能性がある。

また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例(CTR)は2014年4月に採択され、EU臨床試験指令が廃止され、2022年1月31日に施行された。EU臨床試験指令は、臨床試験を行う各加盟国で国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独のCTAを提出することを要求しているが、CTRは集中的な過程を導入し、ただ多センター試験の申請を提出することを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までにEU臨床試験指令に基づいて申請を提出した臨床試験、または(Ii)が2022年1月31日から2023年1月31日までの間、かつスポンサーがEU臨床試験指令に適用される臨床試験を選択し、2025年1月31日までこの指令の管轄を受ける。この日以降，すべての臨床試験(行われている臨床試験を含む)はCTR条項に拘束される。私たちと私たちの第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、EUにおける私たちの開発計画に影響を与える可能性があります。

私たちが時々発表したり公表したりする研究や試験の一時的、“トップライン”および初歩的なデータは、より多くのデータの取得に伴って変化する可能性があり、監査と確認手続きの制限を受ける可能性があり、これは最終データの大きな変化を招く可能性がある。

著者らは時々臨床前研究と臨床試験の主要或いは初歩的なデータを公開し、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果と関連する発見と結論は関連データに対してより全面的な審査を行った後に変化する可能性がある

特定の研究や実験に参加する。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。予備データや“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない。

私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示する。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期、トップ、または中間データと最終データとの間の不利な差は、私たちのトラフィックを深刻に損なう可能性があります。

さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが開示する特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、私たちが重要な情報として決定したことに基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的にあなたまたは他の人によって、特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に重要な意味を持つと思われるかもしれません。もし私たちが報告した収益や中期データが最終結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが候補製品の承認を得て商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

候補製品ルートを作り続けたり商業的に成功した製品を開発する努力は成功しないかもしれません。もし私たちがより多くの候補製品を発見し開発することができなければ、私たちのビジネス機会は制限されるかもしれない  これは私たちの業務を深刻に損なうかもしれない。

著者らの戦略の一つは著者らの治療媒体進化プラットフォーム技術を通じて臨床前と臨床開発及びその他の候補製品の商業化を確定と展開することである。私たちの治療ベクター進化プラットフォーム技術は実行可能な候補製品を生産できないかもしれない、あるいは私たちの競争相手は私たちの治療ベクター進化プラットフォーム技術を時代遅れあるいは吸引力を低下させるプラットフォーム技術を開発するかもしれない。我々の研究方法は、潜在的な候補製品の識別に成功しない可能性があるか、または私たちの潜在的候補製品が有害な副作用を有することが証明される可能性があるか、または販売できないか、または上場承認を得ることができない他の特徴を有する可能性がある。規制部門の承認を確定、開発、獲得し、より多くの候補製品を商業化するには大量の資金が必要であり、薬物開発固有の失敗リスクが発生しやすい。もし私たちがより多くの候補製品を識別、獲得、開発、商業化することができなければ、私たちのビジネス機会は制限される可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。

新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちは将来開発や商業化を求める任意の候補製品の面で、世界各地の主要な製薬会社とバイオテクノロジー会社からの競争に直面するかもしれない。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。

現在多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が，湿性AMD，DME，GA，嚢胞性線維性肺疾患，Fabry病，X−連鎖網膜炎を含む候補製品の適応を治療するための製品を開発している

色素変性(“XLRP”)と脈絡膜血症。私たちのいくつかの競争相手は、Regeneron、羅氏、サイノフィ、武田、およびVertexを含む、私たちが研究または将来研究している可能性のある疾患を治療するための商業的に承認された製品を獲得した。これらの薬剤は古くから知られている治療法であり，医師，患者，第三者支払者に広く受け入れられており，これらの当事者を我々の候補製品に変更するよう説得することが困難になる可能性がある。我々の知る限り，眼科，心臓病，肺疾患の分野で療法を開発している会社には，Abbvie，Astellas，Novartis，Pfizer，Roche，Sanofi，TakedaおよびVertex，Adverum，Amicus，Apellis，Eyepoint PharmPharmticals，Kodiak Sciences，Krystore，Ocle Treeutix，Regenxbio，Sangamo，Spirovantなどの生物製薬会社がある。眼科、肺科、心臓病を標的とした他社からの競争に加えて、私たちが開発する可能性のあるどの製品も、遺伝子編集療法や薬物送達装置のような他のタイプの療法からの競争に直面する可能性がある。

私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、単独または彼らとの戦略パートナーであっても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた合格した科学と管理人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、著者らの候補製品と相補或いは必要な技術を獲得する方面で著者らと競争を展開している。もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。さらに、現在承認されている製品は、眼科、心臓病および肺科適応の治療に応用されていることが発見される可能性があり、これは、これらの製品を我々の任意の候補製品と比較して顕著な規制および市場タイミング優位性を有する可能性がある。私たちの競争相手はまた私たちよりも早くFDA、EMA、または他の規制機関の製品の承認を得ることができるかもしれない。さらに、私たちの競争相手が開発した製品や技術は、私たちの潜在的な候補製品を経済的または時代遅れにする可能性があり、私たちは競争相手と私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を成功させることができないかもしれません。

将来的には、我々が開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できないかもしれない。

私たちは医薬製品を販売したり、マーケティングしたり、流通した経験もありません。販売およびマーケティング責任を保留する任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を構築するか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。将来、私たちのいくつかの候補製品が承認されれば、集中的な販売、マーケティング、および商業支援インフラを構築して販売するか、または私たちの協力者と一緒に販売活動に参加することを選択するかもしれません。

私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。例えば、販売員の募集と訓練や専門員の精算は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。

私たち自身が承認された製品を商業化するのを阻害するかもしれません

もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを行えば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することを下回るかもしれません。また、私たちは第三者と私たちの候補製品を商業化する計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功せず、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

我々が開発したすべての候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，医療支払者，医学界の他の人がビジネス成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。

私たちの任意の候補製品の商業成功はそれが医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人に受け入れられる程度に依存するだろう。我々が開発したすべての候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。もし私たちが開発したすべての候補製品が商業販売に使用されることが許可された場合、市場のその製品に対する受け入れ度は複数の要素に依存する

もし私たちが開発したすべての候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。私たちの業務は深刻な損害を受けるかもしれません。

遺伝子療法は斬新で複雑で製造が難しい。私たちは生産問題に直面する可能性があり、私たちの開発や商業化計画の遅延を招き、私たちの製品の供給を制限したり、他の方法で私たちの業務を深刻に損害したりします。

私たちは現在私たちのcGMP施設の内部で私たちのすべての製品のために臨床試験材料を製造し、私たちはいくつかの契約製造組織と長期的な関係を維持しています.私たちの候補製品は大多数の化学とタンパク質薬物に必要な加工工程よりも複雑な加工工程が必要だ。また，化学薬とは異なり，我々のような生物の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であることを保証し、このプロセスに従って候補製品を厳密かつ一致的に製造するために、複数のステップを用いて私たちの製造プロセスを制御する。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招き、これは臨床試験の起動を延期或いは阻止し、或いは監督部門の許可を得る可能性がある。FDAまたは他の同様に適用される外国標準または規範に適合する、一貫性および許容可能な生産生産量およびコストを有する臨床レベル材料の十分な数および品質の問題に遭遇する可能性がある。

さらに、FDAおよび他の同様の外国規制機関は、任意のロットの承認製品のサンプルをいつでも提出し、適用試験結果を示す合意を要求することができるかもしれない。場合によっては、FDAまたは他の同様の外国規制機関は、機関が発行を許可する前に大量の製品を配布しないように要求する可能性がある。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。ロットの失敗や製品のリコールは私たちの臨床試験や製品の発表を延期する可能性があります。そうでなければ、私たちの業務を深刻に損なうかもしれません。

私たちはまた、私たちの製造過程を操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造者を雇用し、維持することの問題に直面する可能性があり、これは私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を守ることが困難になる可能性があります。

私たちの製造プロセスや私たちと契約した施設のいずれの問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社を含む)の魅力の低いパートナーになる可能性があり、これは、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限するかもしれません。製造プロセスや設備における問題もまた私たちの製品に対する市場の需要を満たす能力を制限する可能性があります。また、私たちの供給需要が私たちの内部能力を超えている場合、私たちと製造協定を持っている他の当事者との供給プロトコルが任意の理由で終了し、限られた数の製造業者を適切な代替者とし、製造を代替製造組織に移行するのに時間がかかる。

規制当局による私たちの製造過程の承認や私たちの製造過程の中断が遅れたり、商業化努力を中断したりする可能性があります。

第三者や私たち自身の施設で私たちの候補製品を商業的に生産することができる前に、FDAの規制承認を得て、マーケティング申請で提出した製造プロセスや施設を使用して製品をマーケティングしなければなりません。また、私たちはFDAの私たちの製造施設の承認前検査を成功させ、その後、私たちの任意の候補製品が上場承認を得ることができなければなりません。私たちの候補製品がBLAの承認を得るためには、私たちのすべての製造技術、方法、設備がcGMPに適合することを保証し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。もし私たちのサプライヤーが

契約実験室またはサプライヤーがcGMPに適合していないことが発見された場合、私たちは、これらの第三者と協力して違反を是正したり、適切な代替サプライヤーを探したりする際に、生産遅延または中断に遭遇する可能性があります。CGMPは製造過程の品質管理およびファイルポリシーとプログラムの管理を要求する.CGMPを遵守するためには，製品が適用される規格や他の要求に適合することを確保するために，生産，記録保存，品質管理に時間，金銭，労力をかける義務がある。もし私たちがこれらの要求を守らなければ、私たちは可能な規制行動を受け、私たちが開発する可能性のある製品の販売を禁止されるかもしれない。似たような危険は外国の管轄区域に存在するかもしれない。

私たちの製造能力の開発を遅延させたり、そこから運営効率を実現することができなくて、追加の資源と管理時間を製造運営に投入する必要があるかもしれませんし、私たちの製品開発スケジュールを延期する可能性があります。

我々は最近カリフォルニア州エマーリビルの本部で約17，000平方フィートの実験室と製造空間の建設を完了し，その大部分の空間はcGMPによる臨床試験の製造活動に計画されている。私たちの製造施設では臨床用品の生産が遅れているかもしれませんし、私たちの施設がいつ私たちの計画した臨床試験を支援するのに必要な十分な数の候補製品を生産できるか保証できません。もし私たちが第三者メーカーを通じて候補製品のために十分な予備供給を維持していなければ、内部製造能力の開発におけるいかなる遅延も候補製品の供給を妨害または遅延させる可能性がある。また、臨床開発過程で生産施設を交換するには、私たちまたは私たちの協力者が追加的な研究を行い、規制機関に通知を出し、規制機関に追加的な申請を提出し、規制機関の新しい施設の承認を得る必要があるかもしれません。これは延期されるかもしれません。あるいは私たちは決して受け取っていないかもしれません。私たちはまた、FDAと適用される外国規制機関の臨床試験候補製品の生産と商業供給に対するcGMP要求を遵守し、FDAと同様の外国規制機関の検査を受ける必要がある。これらの要求は私たちの製造設備とプロセスの同定と検証を含む。私たちはこのような要求を遵守するために必要な内部専門知識や資源を開発したり得ることができないかもしれない。

内部製造の専門知識を発展させるために、私たちは、特に運営、品質、監督、施設、情報技術に関する分野で、予想よりも多くの資源と管理時間を投入することを余儀なくされる可能性がある。私たちはまた、私たちの製造過程を操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理と製造人員を募集し、維持することに問題があるかもしれない。上記のいずれの分野でも意外な従業員不足や人員流出に遭遇した場合、私たちが行っている製造業務を効率的に管理できない可能性があり、これらの能力を開発することで期待される運営効率を実現できない可能性があり、製品開発スケジュールに悪影響を与えたり、適用された規制要件を維持することが困難になったりする可能性があります。このような問題は、私たちの候補製品の臨床開発と商業化の遅延、阻止または損害を招く可能性があり、私たちの業務を深刻に損害するだろう。

私たちは現在、第三者に依存して、私たちのいくつかの候補製品のための製品製造に依存し続けていると予想されていますが、これらの第三者の表現は満足できないかもしれません。

我々は内部製造能力を拡大しているにもかかわらず，我々は現在，我々が計画しているいくつかの臨床試験や商業材料の生産に第三者に依存し続けていると予想されているため，彼らの活動のいくつかの側面しかコントロールできない。私たちと私たちの契約メーカーが私たちのいくつかの候補製品を生産するための施設はFDAがBLAをFDAに提出した後に行われた検査に基づいて審査しなければなりません。私たちは契約製造パートナーの製造過程を制御せず、cGMPや同様の海外要求に完全に依存している私たちの製品を生産するために使われています。もし私たちまたは私たちの契約製造業者が私たちの規格やFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、私たちはその製造施設で生産された私たちの製品の規制承認を得ることができません。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国の規制機関がこれらの施設を承認して私たちの候補製品を生産しない場合、またはそれが何かを撤回すれば

将来承認を得るためには、代替製造施設を探す必要があるかもしれませんが、これは、承認されれば、規制機関の承認を得たり、候補製品をマーケティングしたりする能力に著しく影響します。

また、私たちは追加の第三者に依存して私たちの候補製品を生産するためのプラスミドを製造し、品質テストを行い、これらの第三者に依存することはリスクをもたらし、私たちが自分でプラスミドを製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません

これらの事件のいずれも、臨床試験の遅延、または規制部門の承認を得ることができない、または将来の候補製品の商業化に成功する能力に影響を及ぼす可能性がある。その中のいくつかの事件は、禁止、リコール、差し押さえ、または製品生産の完全または一部の一時停止を含む、FDAまたはEU加盟国の主管当局が行動する基礎となる可能性がある。

私たちの製造過程中のいかなる汚染、原材料不足或いは私たちのいかなる重要なサプライヤーが必要なコンポーネントを提供できなかったことはすべて私たちの研究、臨床前と臨床開発或いはマーケティング計画の遅延を招く可能性がある。

生物製品生産の性質を考慮して、生産過程において汚染リスクが存在する。どの汚染も私たちが計画通りに候補製品を生産する能力を深刻に損なう可能性があり、私たちの運営結果を損害し、名声の損害をもたらす可能性がある。

私たちの製造に必要な原材料、例えばプラスミドは生物源から来ている。このような原材料は入手が難しく、汚染されたりリコールされる可能性がある。原料不足、汚染、リコール、または私たちの候補製品の生産における生物由来物質の使用を制限することは、商業製造または臨床材料の生産に悪影響または中断をもたらす可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは第三者サプライヤーに依存して、私たちの製造過程で使用する重要な原材料を提供して、これらの第三者サプライヤーを失ったり、彼らが私たちに十分な原材料を提供できなくなって、私たちの業務を深刻に損害する可能性があります。

私たちは第三者サプライヤーに依存して私たちの候補製品を生産するために必要な原材料を提供する。これらの第三者サプライヤーへの依存と、十分な原材料供給を得る上で直面する可能性のある挑戦は、定価、供給、品質、納品スケジュールの限られた制御を含むいくつかのリスクに関連している。小さな会社として、私たちの交渉手段は限られており、私たちは私たちの規模の大きい競争相手よりも低い優先順位を得ることができるかもしれない。私たちのサプライヤーが私たちが必要なこれらの原材料の数量を引き続き提供してくれるかどうか、あるいは私たちが予想している仕様と品質要求を満たすかどうかを確認することができません。原材料供給のいかなる中断も、新たな供給源(あればあれば)が見つかり、資格を得るまで、候補製品を製造する能力に実質的な損害を与える可能性がある。私たちは合理的な時間内にまたは合理的な商業条項で十分な代替供給者を見つけることができないかもしれない。私たちのサプライヤーのどんなパフォーマンスミスも、臨床試験や規制承認に必要な供給を制限することを含む候補製品の開発と潜在的な商業化を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうことになります。

規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク

FDA、EMAと類似の外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、高価で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし最終的に

規制部門の私たちの候補製品の承認を得るために、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

FDAの承認なしに、私たちといかなる協力者も米国で商業化、マーケティング、普及、または任意の候補製品を販売してはいけない。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。FDAおよび類似の外国規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認の遅延または承認申請の不承認の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。私たちはまだどんな候補製品にも提出したり、規制部門の承認を受けていない。私たちと任意の協力者は、規制機関を満足させるために、私たちの候補製品の人体上の安全性と有効性を証明するために、追加の臨床前または非臨床研究と臨床試験を完成させなければならない。そして、私たちはこれらの承認を得ることができ、私たちの既存の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のある任意の候補製品は、規制部門の承認を得ることができないかもしれない。

私たちの候補製品の申請は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、以下の理由に限定されません

この長い承認過程と，臨床試験結果の予測不可能性は，規制部門の承認を得ることができず，任意の候補製品を市場に出すことができず，業務を大きく損なう可能性がある。

さらに、私たちまたは私たちの協力者が承認されても、規制機関は私たちの任意の候補製品を承認するかもしれません。その適応は私たちが要求しているものよりも少ないか、あるいは限られていて、狭い適応、警告、またはREMSの形で大きな制限を加えるかもしれません。規制機関や他の価格交渉を担当する機関は、私たちまたは私たちの協力者が私たちが開発する可能性のある製品に対して受け取る価格を承認しないかもしれません。コストの高い表現によって承認されるかもしれません

発売後の臨床試験、または候補製品の商業化に成功するために必要または必要なラベル宣言を含まない候補製品を承認することができる。上記のいずれの状況も私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは、承認を加速するルートを使用することで、FDAや同様の外国規制機関の承認を得ることを試みるかもしれない。もし私たちがそのような承認を得ることができなければ、私たちは予想以上の追加臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な上場承認を得る費用を増加させ、必要な上場承認を遅らせる可能性がある。FDAの加速承認を得ても，我々の検証的試験が臨床的利益を証明していない場合，あるいは厳格な上場後の要求を守らなければ，FDAは加速承認の撤回を求める可能性がある。

私たちは未来に私たちの1つ以上の候補製品の承認を加速させることを求めるかもしれない。加速承認計画によれば、FDAは、代替終点または中間臨床終点に対して臨床的利益を合理的に予測することができる候補製品を決定する場合に、既存の治療法よりも意義のある治療利益を提供する、深刻または生命に危険な疾患の治療のための候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン、または他の臨床的利益を予測することができると考えられるが、それ自体は臨床的利益の測定基準ではない標識である。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、薬剤の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で検証的研究を行うことにスポンサーが同意するかどうかに依存する。もしこのような検証性研究がこの薬物の臨床治療効果を確認できなかった場合、あるいは発起人が必要な検証性研究を適時に行うことができなければ、FDAは迅速にその薬物の承認を撤回することができる。また、2022年12月、総裁·バイデンは2023年度まで米国政府に資金を提供する総合支出法案に署名した。総合法案には、患者が以前加速された承認を受けた無効薬物の潜在的リスクを軽減するために、他に加えて、FDAに新たな法定権力を付与する2022年の食品·薬物総合改革法案が含まれている。これらの規定により、FDAは、承認を加速させる製品を求めるスポンサーに、承認前に検証的試験を行うことを要求することができる。

私たちの任意の候補製品の加速承認を求める前に、FDAのフィードバックを求めるつもりです。そうでなければ、私たちが承認を求めて加速させる能力を評価します。フィードバックや他の要因を評価した後、承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を加速するためにBLAを求めたり提出したりすることは保証されません。さらに、私たちが任意の候補製品のために加速承認申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または開発加速、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。もし私たちの候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得られなかった場合、候補製品の商業化の時間がより長くなり(あれば)、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。

私たちまたは私たちの協力者が製品候補の規制承認を得ても、私たちの製品は規制審査を受けるだろう。

もし私たちの候補製品が承認されたら、それは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究、および安全性、有効性および他の上場後の情報の提出に関する持続的な法規要求を受け、アメリカの連邦と州要求、比較可能な外国規制機関の要求を含む。

製造業者および製造業者の工場は、品質管理および製造手順がcGMP法規または同様の外国要件に適合することを確保することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の広範な要件を遵守するように要求されている。したがって、我々と私たちの契約製造業者は、cGMPまたは同様の外国要件に適合しているかどうか、および任意の承認されたマーケティング申請で行われた約束を遵守するかどうかを評価するために、継続的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。

私たちは私たちの製品の広告と販売促進に関する要求を守らなければならない。処方薬や生物製品に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。したがって、私たちは私たちの製品の承認されたラベルと一致する真実で誤解されない情報を共有するかもしれませんが、私たちは承認されていない適応や用途のために私たちの製品を宣伝しないかもしれません。承認申請の保持者は、新たなまたは追加申請を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスをいくつか変更しなければならない。我々も市販後の臨床研究を要求され、一般的あるいは特定の患者亜群における我々の製品の安全性と有効性を検証することができる。成功しない上場後の研究やこのような研究を完成できなかったことは、上場承認の撤回やラベル制限を招く可能性がある。

規制当局が、予期せぬ深刻度または頻度の不良事象など、製品に以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品または私たちに制限を加えることができる。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関や法執行当局は他の措置を取るかもしれない

政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行法規の要求を遵守しないいかなる行為も、私たちの製品の商業化と創造能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし規制制裁が施行されたり、規制承認が撤回されたら、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

さらに、FDAおよび他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。

我々は、Fabry病の治療のための4 D−310と、RPGR遺伝子欠陥(XLRPを含む)による遺伝性網膜ジストロフィー患者を治療するための4 D−125のFast Trackとを取得しており、私たちは将来のいくつかの候補製品のためにFast Trackの称号を求めるかもしれない。

しかし、私たちはそのような指定を得ることができないかもしれないし、4 D-310または4 D-125がより速い規制審査を経験するか、または規制によって承認されることを保証することもできない。

1つの製品が重篤または生命に危険な疾患を治療するために使用され、臨床前または臨床データが、このような疾患が満たされていない医療要件を満たす可能性があることを示す場合、製品スポンサーは、迅速チャネル認証を申請することができる。Fast Track候補製品のスポンサーは，製品開発期間中に適用されるFDA審査チームとより頻繁なインタラクションを行う機会があり，BLAを提出すると，申請に優先審査を受ける資格がある可能性がある.高速チャネル候補製品のBLAもスクロール審査を行う資格がある可能性があり、この場合、FDAは、完全な出願を提出する前にBLAの審査部分をスクロール考慮することができ、スポンサーがBLA部分を提出するスケジュールを提供した場合、FDAはBLAの部分を受け入れることに同意し、スケジュールが許容可能であると判断し、スポンサーはBLAの第1の部分を提出する際に任意の必要な使用料を支払うことができる。FDAは幅広い裁量権を有しており，この称号が付与されているかどうか，したがって，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを保証することはできない。我々は、Fabry病を治療するための4 D−310のFast Track指定と、RPGR遺伝子欠陥(XLRPを含む)による遺伝性網膜ジストロフィー患者を治療するための4 D−125のFast Track指定とを取得しており、将来的には他の候補製品のFast Track指定を得る可能性があるが、より速い開発、審査または承認プロセスを経験することはなく、指定を受けてFDA承認4 D−310または4 D−125をいかなる適応としても増加させることはないかもしれない。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を取り消す可能性がある。

嚢胞性線維症を治療する4 D−710，脈絡膜血症を治療する4 D−110および4 D−125の孤児薬名を受け取った RPGR遺伝子欠陥による遺伝性網膜ジストロフィー患者の治療のための、XLRP、およびFabry病の治療のための4 D-310は、将来のいくつかの候補製品のための孤児薬剤指定を求めることができるかもしれない。しかし、私たちは市場排他性を含め、そのような指定や孤児薬物指定に関連する利点を維持することができず、これは私たちの収入を減少させる可能性がある(あれば)。

われわれは米国で嚢胞性線維症の治療のための4 D−710、脈絡膜血症の治療のための4 D−110、およびFabry病の治療のための4 D−310の孤児薬物指定を取得した。EUでは網膜欠損による遺伝性網膜ジストロフィー患者の治療のための4 D−125の孤児名を取得しているRPGRXLRPおよびFabry病の治療のための4 D-310を含む遺伝子。私たちは一部または他のすべての候補製品のために孤立した製品の称号を求めるかもしれないが、私たちは決してそのような称号を受けないかもしれない。孤児医薬品法によると、薬物または生物製品がまれな疾患または疾患の治療に使用しようとしている場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、患者数が20万人未満であるか、または米国での患者数が20万人を超えることであるが、米国では、米国での販売によって薬剤開発コストを回収できるとの合理的な期待はない。BLAを提出する前に，指定孤児薬を申請しなければならない。孤児薬物指定は，EMA孤児薬物製品委員会(COMP)の科学的意見に基づいて欧州委員会(EC)によって付与された。スポンサーが、(I)この製品が生命または慢性衰弱に危険な疾患の診断、予防または治療を目的としていることを証明することができる場合、(Ii)または(A)申請時に、そのような疾患のEUにおける影響が万分の5以下であること、または(B)製品に孤児身分によるメリットがない場合、製品はEUで十分な見返りを生じることなく、投資が合理的であることを証明することができる場合、製品は孤児として指定されることができる。および(Iii)このような疾患を満足できる診断、予防または治療する方法がEUで販売されていないこと、またはそのような方法が存在する場合、医薬品は、そのような疾患の影響を受ける人に大きな利点を有するであろう。上場許可を申請する前に、孤児指定申請を提出しなければならない。

米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，申請費の減免のために贈与資金を提供する機会が得られるような財政インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。

さらに、1つの製品が孤児として指定された疾患または状態に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAが同じ疾患または状態の同じ薬剤を一定期間にわたって販売する他の出願を承認しない可能性があることを意味する

7年間、限定された状況でなければ、例えば、孤児排他的製品よりも良い臨床的利点を示すか、または製造業者が孤児患者集団に十分な製品数を提供することを保証することができない。私たちまたは私たちの協力者が孤児によって指定された疾患または条件よりも承認範囲の広い疾患または条件を求める場合、米国で独占営業権を得ることができない可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、独占営業権を失う可能性がある。EUでは、孤児指定は一方が費用を下げ、費用を免除し、合意援助を免除し、集中マーケティング許可手続きに入るなど、財政的インセンティブを得る権利がある。また，発売が承認されると，上場承認時にも指定孤児の要求を満たしていると仮定し，孤児薬品は承認された治療適応の10年間の市場専営期間を得る権利がある。合意した小児科調査計画(“PIP”)にも適合する孤児薬品については，市場専門期間を2年間延長した。5年目の終了時に、1つの薬剤が孤児指定の基準に適合しなくなった場合(すなわち、疾患の流行率が孤児指定のハードルを超えているか、または製品が市場排他性を維持するのに十分であることが合理的であることを証明するのに十分ではないと判定された場合)、ヨーロッパ専門期間は6年に短縮されることができる。

孤児薬の称号を得ても，医薬品開発に関する不確実性により，特定の孤児適応の上場承認を得た最初の会社ではない可能性がある。また，候補製品の孤立薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性があり，異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるからである。孤児薬物が承認された後であっても、FDAまたは外国の監督管理機関が、後の薬物が臨床的により安全で、より有効であると結論した場合、または患者の看護に重大な貢献をした場合、FDAと外国の監督管理機関はその後、同じ病状を有する同じ薬物を承認することができる。孤児薬物の指定は薬物或いは生物製品の研究開発時間或いは監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物或いは生物製品にいかなる優勢をもたらすこともない。

著者らはすでに再生医学高度療法(“RMAT”)と4 D-150の良質な称号を獲得し、湿性AMDの治療に用いられた。私たちは将来のいくつかの候補製品のためにRMATとPrimeの称号を求めるかもしれないが、私たちはこのような称号を得ることができないかもしれないし、4 D-150がより速い規制審査を受けたり、規制の承認を受けることを保証することもできないかもしれない。

FDAは、新生血管(湿)老年黄斑変性を治療するための4 D-150のRMAT称号を承認し、追加のRMAT称号を求めるために4 D-150または我々の他の候補製品に可能性がある。以下の条件に適合する生物学的製品候補は、RMAT称号を得る資格がある：(1)再生医学療法の定義に適合し、FDAは、細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはそのような治療または製品を使用する任意の組み合わせ製品として定義する；(2)候補は、重篤な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)予備的な臨床証拠は、候補がこのような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを示している。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、およびBLASのスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT資格が付与された候補製品は、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または臨床試験を適切に十分な数の場所に拡大し、加速承認を得ることを含む、大量の場所から得られたデータに依存する資格がある可能性もある。加速的承認を得たRMAT指定の候補製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証データセットを収集することによって、または承認前に治療を受けた患者の承認後監視によって、承認後の要求を満たすことができるかもしれない。

RMATを指定することはFDA唯一の裁量権だ。したがって，我々の候補製品の1つがRMAT指定基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにする可能性がある.RMAT指定は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定またはそのような指定された資格が加速審査または承認をもたらすことを保証することもできないし、または承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示よりも小さくないことを保証することはできない。

EUでは，4 D−150はEMAのヒト用医薬品委員会(CHMP)によって湿性AMD治療の優先薬物(PRIME)計画として受け入れられている。EUでは、満たされていない医療需要に対して、重大な公衆衛生利益を有すると予想される革新製品に対して、EMAが2016年に発売したPrime計画のようないくつかの迅速な開発と審査計画を得る資格がある可能性があり、この計画が提供するインセンティブ措置は米国の突破療法指定に類似している。PRIMEは満足されていない医療需要に対する薬物開発に対するEMAの支持を強化するための自発的な計画である。その基礎は、有望な薬剤を開発している会社との相互作用と早期対話を増加させ、彼らの製品開発計画を最適化し、より早期に患者に接触するのを助けるために、彼らの評価を加速させることである。Primeを指定する利点は、マーケティング許可申請を提出する前に調査委員を任命すること、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うこと、および申請過程がより早い時期に製品の資格鑑定を加速するために審査する可能性があることを含む。

Prime認証を受けた製品開発者は、加速評価(210日以内ではなく150日以内)を得る資格がある可能性があり、公衆衛生の観点からは、主に関心のある医薬製品または満たされていない医療需要に対する製品付与加速評価を受ける可能性があるが、これは保証されていない。

これらの指定を受けることは、FDAまたはECが任意の適応のために4 D−150を許可する可能性を増加させることはない。さらに、FDAや外国の主管当局が、私たちの臨床開発プロジェクトのデータがこの指定を支持しなくなったと思っている場合、彼らはその指定を取り消すことができる。

私たちは4 D-710のまれな小児科疾患の称号を取得したが、FDAの承認が優先審査証明書の発行につながることは保証されない。

2012年、国会はFDAがある珍しい小児科疾患製品申請のスポンサーに優先審査クーポン券を付与することを許可した。この計画は新薬と生物製品の開発を奨励し、ある稀な小児科疾患を予防と治療することを目的としている。具体的には、この計画の下で、スポンサーが1種の薬物や生物製剤の承認を得て、一定の基準を満たしていれば、異なる製品に対する後続のマーケティング申請の優先審査に交換することができるクーポン券を得る資格がある。優先審査証明書を取得したまれな小児科疾患医薬製品の発起人は、(販売を含む)証明書を別の発信者に譲渡することができる。譲渡を行うスポンサーがまだ申請を提出していない限り、その証明書を使用する前に、その証明書は、さらに任意の回数譲渡されることができる。クーポンを獲得したまれな小児科疾患薬が承認日後1年以内に米国で発売されていなければ，FDAはいかなる優先審査クーポンも取り消すことができる。

われわれは嚢胞性線維症を治療する4 D−710のまれな小児科疾患名を取得しているが，4 D−710がFDAによってこの適応のために承認されても，優先審査証明書を得ることができる保証はない。例えば、FDAは、最終的に承認されても、BLAが優先審査証明書の資格基準を満たしていないと判断する可能性がある

また、国会は法規の中に日没条項を含み、稀な小児科疾患優先審査クーポン計画の実施を許可した。現在の法定日没条項によると、2024年9月30日以降、FDAは、スポンサーが候補製品を有する稀な小児科疾患指定のみであり、この指定は、2024年9月30日までに付与された場合にのみ、承認された稀な小児科疾患製品申請にクーポン券を発行することができる。2026年9月30日以降、FDAは、いかなる稀な小児科疾患を指定するか否かにかかわらず、いかなる稀な小児科疾患にも優先審査クーポン券を付与しない可能性がある。

もし私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある候補製品がアメリカまたは他の管轄区域の規制によって承認されれば、それらは他の管轄区域で決して承認されないかもしれません。これはこのような候補製品の市場機会を制限し、私たちの業務を深刻に損なうことになります。

FDAまたは任意の他の管轄区域の必要な規制機関による米国の候補製品の承認は、他の国または管轄区域の規制機関がその候補製品を承認することを保証することはできない。承認の流れは国/地域によって異なり、私たちまたは私たちの協力者が国際的に候補製品を開発、製造、普及、販売する能力を制限する可能性があります。国際管轄区域で上場承認を得ることができない場合、候補製品は監督管理の許可を受けた管轄区以外の管轄区で販売することができない。EUや他の多くの管轄地域で候補製品をマーケティング·販売するためには、私たちと私たちの協力者は単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、承認前と承認後の追加の臨床前研究或いは臨床試験に関連する可能性がある。多くの国では、誰が使用する候補製品も、その国での販売が許可される前に、精算承認を受けなければならない。場合によっては、このような製品の予想価格も承認されなければならない。また、候補製品に対する1つの国の規制承認は、他のどの国でも承認されることは確保できないが、1つの国で規制承認を得られなかったり、遅延したりすることは、他国の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちまたは私たちの協力者が国際市場の規制要求を遵守できなかったり、すべての必要なマーケティング承認を得られなかったりすれば、特定の潜在的製品の目標市場は減少し、この製品のすべての市場潜在力を達成する能力を制限し、私たちの業務を深刻に損なうことになる。

今後の医療立法は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化の難しさやコストを増加させ、設定可能な価格に影響を与える可能性があります。

米国、EU、その他の管轄地域では、医療システムのいくつかの立法や規制面の変化や提案中の変化が継続され、これらの変化が将来の運営結果に影響を与える可能性があると予想されている。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。例えば、2010年3月に“医療·教育和解法案”(総称して“ACA”と呼ぶ)で改正された“患者保護·平価医療法案”が公布され、医療が政府や個人支払者が資金を提供する方法を大きく変えた。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：

公布以来、司法、アメリカ議会、行政部門はACAのいくつかの方面に挑戦した。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。

また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月には、それ以外にも、2011年の予算制御法により医療サービス提供者に支払われる医療保険総額が減少した。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が法律に署名され、病院、画像形成センター、がん治療センターを含むいくつかの提供者への医療保険支払いがさらに減少し、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。また、2021年3月11日、2021年米国救援計画法案が法律に署名され、2024年1月1日から単一源と革新者多源薬の法定医療補助薬品還付上限が廃止された。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。

また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、CMSは、バンドル支払いモードのような新しい支払いおよび配信モードを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化し、アメリカ議会はいくつかの調査を行い、薬品定価の透明性を高め、政府支払者計画下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者援助計画との関係を審査するための連邦と州立法を提出し、公布した。最近は2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となっている。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。2023年8月29日、CMSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。私たちはまた、将来的により多くの米国連邦医療改革措置をとることが予想され、そのいずれも、米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは、私たちの候補製品に対する需要の減少や追加の価格設定圧力を招き、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む、薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法し、実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御やその他の制限は、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない。また、第三者支払者や政府当局は、参考定価システムや割引や値札の公表にますます興味を持っている。このような要求に違反した処方薬と生物製品は公開リストに登録されるだろう。これらの改革は私たちの候補製品に対する最終的な需要を減少させるか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与え、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。中国で医療サービスを提供しています

EUは、保健サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含め、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策の問題ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。これに加えて、EUや国が製品の開発やマーケティングを希望する人に増加している規制負担は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。米国やEU以外の市場では，精算や医療保険支払いシステムは国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。

私たちは米国、EU、または任意の他の司法管轄区域の将来の立法または行政または司法行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。

いずれの候補製品を商業化することができても、不利な価格設定法規および/または第三者保険·精算政策により、競争力のある価格でこのような製品を提供することができない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうことになる。

新薬の発売承認、定価と精算を管理する規定は国によって異なる。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い時間遅延し、その国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を与える可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちが開発可能な任意の候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。

私たちが開発する可能性のあるいかなる製品を商業化することに成功する能力があるかどうかは、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織によるこれらの製品と関連治療の清算程度にもある程度依存するだろう。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局や他の第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。政府当局は現在、連邦医療保険、医療補助と退役軍人事務部(VA)病院のようなある患者群に対して強制的な割引を実施し、随時このような割引の増加を求める可能性がある。もし承認されれば、未来の規制は私たちの製品の価格に否定的な影響を及ぼすかもしれない。他の第三者支払者は、価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを製薬会社に要求するようになってきている。遺伝子薬物と医師の監督下で管理されている他の製品では、保険と適切な補償を得ることは特に困難である可能性があり、このような薬物は往々にして価格が高いからである。私たちは商業化されたどの候補製品も精算できることを確実にすることができません。もし精算できれば、精算レベルが十分かどうかを保証することはできません。

精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。精算を得るためには，医師は標準看護薬よりも患者が我々の製品を使用することが，価格の低い標準看護薬の後発薬を含むより良い治療結果を有することを証明する必要があるかもしれない。精算が得られない場合や限られたレベルでしか精算が得られない場合、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。アメリカでは、第三者支払者の間に統一された製品保証と精算政策がなく、製品の保証と精算レベルが大きく異なる可能性があります

支払人から支払人まで。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要があるかもしれない。

新たに承認された薬物の精算には大きな遅延がある可能性があり，カバー範囲はFDA，EMAあるいは他の類似した外国規制機関がこの薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、精算を受ける資格があるということは、いかなる薬物もすべての場合に支払われることを意味するわけではなく、または支払いの費用率は、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストをカバーする。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちが開発する可能性のある任意の承認された製品については、政府資金や個人支払者から保険と利益の支払率を迅速に得ることができず、私たちの業務を大きく損なう可能性があります。

たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。

米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を守らない場合、あるいは必要な承認を得て維持できなければ、私たちが製品全体の市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。

私たちは現在販売組織を持っていません。もし私たちが自分または第三者を通じて販売能力を確立することができない場合、私たちはどんな製品も効果的にマーケティングして販売することができないかもしれない(承認された場合)、あるいは製品収入を生成する。

私たちは現在マーケティングや販売組織を持っていません。米国や外国の管轄地域で製品を商業化するためには、承認されれば、マーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を確立したり、第三者とこれらのサービスを提供することを手配しなければなりませんが、私たちは成功しないかもしれません。我々の任意の候補製品が規制部門の承認を得る前に，技術的専門知識と流通能力を支援する販売組織を構築し，各候補製品を商業化することは，高価で時間がかかるであろう。私たちは以前医薬製品のマーケティング、販売と流通の方面で経験がなく、販売組織を創立と管理することは重大なリスクがあり、著者らは合格者を雇用、維持と激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを有効に管理する能力を含む。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、これらの製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。直接販売チームや流通システムを構築する第三者と協力するか、あるいは私たちを強化するために

自分の販売チームや流通システムを持っていたり、私たち自身の販売チームや流通システムの代わりになったりします。もし私たちが受け入れ可能な条項やそのような計画を根本的に達成できなければ、私たちは私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれない。もし私たちが製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身でも、1つ以上の第三者との手配によっても、私たちは未来にどんな製品収入も発生できないかもしれません。私たちは重大な追加損失を招き、私たちの業務は深刻な損害を受けるでしょう。

私たちの業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在と将来の関係は、適用される医療規制法の制約を受け、処罰され、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちの業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在および将来の手配は、広範に適用される詐欺と乱用、および他の医療に関する法律と法規に直面する可能性があります。これらの法律は、私たちがどのように私たちの候補製品を研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務的手配と関係を制約するかもしれない。これらの法律には

我々はまた、1977年に改正された米国の“海外腐敗防止法”のような他の連邦法律の制約を受ける可能性があり、米国の会社およびその従業員および代理人が、外国政府官僚、国際公共組織および外国政府の所有または付属実体の従業員、外国の政治職候補者、外国政党または官僚への権限、約束、腐敗または不当な支払いまたは任意の他の価値のあるものの提供または提供または間接、および消費者の市場活動および活動を広く規制する可能性がある連邦消費者保護法および不正競争法を禁止する。

我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの商業行為は、私たちが医師のいくつかの顧問委員会と手配することを含むかもしれません。その中のいくつかの医師は、株式または株式オプションの形で補償を受け、現在または将来の詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現在または未来の法規、法規、機関指導または判例法に適合していないと結論するかもしれません。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される可能性のある他の任意の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画、違反、返却、個人監禁、契約損害、名声損害、利益減少、および私たちの業務の削減または再編に関する告発を解決するために、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画のような重大な処罰を受ける可能性がある。もし私たちがそれと業務を行うことを期待している任意の医師や他の提供者や実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。

私たちが使用して生成した材料は私たちに重大な責任を負わせるかもしれない。

私たちの研究プロジェクトは危険な材料と化学物質の使用に関するものだ。私たちは外国、連邦、州と地方の環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、他の事項以外に、危険材料と廃棄物の使用、製造、運搬、貯蔵と処置、例えば疾病を伝播する可能性のある人体組織サンプルを管理する。私たちはこのような現在または未来の環境、健康、そして安全法律法規を遵守することで巨額のコストを発生させるかもしれない。また，危険材料の汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできず，このような汚染や傷害により重大な責任を招く可能性がある。事故が発生した場合、被害者側は私たちにそれによるいかなる損害にも責任を負うことを要求することができる。どんな責任も超えてしまうかもしれない

これらの制限は、私たちの労働者補償、財産、商業中断保険の保険範囲を超えており、もし本当にあれば、受け入れ可能な条件で保険を維持することができないかもしれません。私たちは現在環境クレームを保険するための保険を持っていません。

研究用動物の治療に関する政府の規定を遵守することは、私たちの運営コストを増加させる可能性があり、これは私たちの製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。

動物福祉法(AWA)は、研究で使用されているいくつかの動物待遇をカバーする連邦法である。現在、AWAは様々な具体的な規定を制定し、動物生産者と使用者のある動物に対する人道処理、看護、治療と輸送、特に人員、施設、衛生施設、ケージの大きさ及び飼育、灌水と輸送条件に関する規定を管理研究している。私たちと契約を締結した第三者はAWAの登録、検査、報告要求を守らなければならない。また、いくつかの州は一般的な反残忍立法を含む独自の法規を持っており、動物を処理する上で一定の基準を確立した。多くの外国司法管轄区域には似たような規則、条例、および/または義務がある。もし私たちまたは私たちの請負業者が研究のための動物の処理に関する規定を遵守できなかった場合、私たちは罰金と処罰を受け、マイナスの宣伝を受ける可能性があり、私たちの運営は不利な影響を受ける可能性がある。

我々は第三者に依存して著者らの臨床試験および著者らの研究と臨床前テストのいくつかの方面を行うことが予想されるが、これらの第三者の表現は締め切り前にこのような試験、研究或いはテストを完成できないことを含む満足できないかもしれない。

著者らは現在、CRO、CMO、臨床データ管理組織、臨床データ評価と分析組織、医療機関と臨床研究者などの第三者に依存し、引き続き第三者に依存し、著者らの製造、研究、臨床前テストと臨床試験のある方面を行う予定である。これらの第三者のいずれも、私たちとの契約関係を終了したり、その契約義務を履行できない可能性があります。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、これは私たちの製品開発活動を延期するだろう。

これらの第三者研究開発活動への依存は，これらの活動に対する我々の制御を減少させたが，我々の責任を軽減していない.例えば、私たちは私たちのすべての臨床試験が試験の全体的な研究計画と方案に従って行われることを確実にする責任がある。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性、反復可能かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、GCPの実施、記録、および臨床試験結果の報告の規定を遵守することを要求する。現在行われている臨床試験を登録し，完了した臨床試験の結果を一定時間範囲で政府後援のデータベースに発表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。似たような危険は外国の管轄区域に存在するかもしれない。

これらの第三者が規制要件や私たちが規定した規程に従って契約責任を成功的に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完了または行うことができない場合、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の発売承認を得ることができないか、または延期することができなくなり、私たちの薬物の商業化に成功する努力を遅らせることができないだろう。

私たちはまた他の第三者に依存して私たちの臨床試験のための薬品の製造、貯蔵、流通を提供したい。わがメーカーや流通業者のいかなる業績ミスも、任意の候補製品の臨床開発、マーケティング承認或いは商業化を延期し、追加損失をもたらし、潜在的な製品収入を奪う可能性がある。

著者らは各種のCROによってNHPを獲得し、病媒発見と臨床前開発に応用した。2023年2月、私たちは、私たちの国家衛生保健計画の主要なサプライヤーの一人であるCharles River実験室(“Charles River”)が、カンボジアからの国家衛生保健計画の輸入に関する米国司法省の召喚状を受け取ったと伝えられた。Charles Riverは、同社は現在、カンボジアからのNHPの出荷を自発的に一時停止していると報告している。チャールズから十分なNHP供給ができなければ

河川や他のCRO，あるいはNHPの不足によりNHPの価格が大幅に上昇し，我々のあるメディア発見プロジェクトや臨床前開発が延期され，発見プロジェクトや臨床前開発活動を展開するコストが大幅に増加する可能性がある。このような遅延やコスト増加は，われわれの発見や臨床前開発活動およびわれわれの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは第三者との協力に依存して、私たちが開発する可能性のある候補製品を研究、開発し、商業化することができるかもしれない。もしそのような協力が成功しなければ、私たちはこのような候補製品の市場潜在力を達成できないかもしれない。

私たちはすでに求めており、将来的には、私たちが開発する可能性のある候補製品の研究、開発、商業化のための第三者パートナーを求めることができる。私たちの他の協力計画の協力者には、大中型製薬会社、地域、国と国際製薬会社、バイオテクノロジー会社、学術機関が含まれる可能性がある。もし私たちがどんな第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者の投入を共有または制限し、彼らと開発する可能性のある任意の候補製品の開発または潜在的に商業化された資源の数と時間を求めることができる可能性が高い。私たちが商業実体とのこれらの計画から収入を得る能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。私たちは私たちが参加したどんな協力も成功するかどうかを予測できない。

私たちが開発可能な候補製品に関する協力は以下のようなリスクをもたらすだろう

適切な協力を求めることで、私たちは激しい競争に直面するかもしれない。最近のバイオテクノロジーと製薬会社との業務合併は潜在的な協力者の数を減少させている。また、交渉過程は時間も複雑であり、私たちはタイムリーで、受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やしたり、自費で開発や商業化活動を行ったりしなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に投入して製品収入を生成することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

もし私たちが任意の候補製品を開発して商業化するために協力すれば、私たちまたは私たちの協力者が合意によって付与された権利を行使しないことを選択した場合、または私たちまたは私たちの協力者が候補製品を既存の運営および会社文化に統合することに成功できない場合、私たちはこのような取引の利点を達成できないかもしれない。さらに、もし私たちと私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、私たちの協力者が私たちに権限を与えた技術と知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、私たちが協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品を開発し続けることを延期するか、あるいはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求するかもしれない。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの成功は私たちの知的財産権とノウハウを保護する能力にかかっている。

私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品、ノウハウ、およびその用途のために特許保護および商業秘密保護を取得および維持する能力、および他人の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力にある程度依存する。私たちは一般に、私たちの候補製品、ノウハウ、およびその用途に関連する特許出願を米国および海外に提出することによって、私たちの固有の地位を保護しています。これらの特許は、私たちの業務に非常に重要です。我々の特許出願は、そのような出願が特許を取得するまで、またはそのような出願が特許を取得するまで、またはそのような出願で主張される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできず、発表された特許請求の範囲が技術の範囲をカバーすることに限定される。我々の特許出願または我々許可者の特許出願が追加の特許発行をもたらすことを保証することができないか、または発行された特許は、同様の技術を有する競争相手に対して十分な保護を提供することになり、発行された特許が第三者によって侵害され、設計され、失効しないことを保証することはできない。発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。さらに3つの特許(米国特許番号)を持っています11，136，557，11，634，691および10，988，519)および4つの係属中特許出願(米国特許出願番号18/167，598，17，468，290，18/494，883および18/184，184)は、政府の支援の下で行われ、場合によっては、政府がいくつかの限られた場合に、政府によって資金援助された知的財産許可証の少なくとも一部を有する一方の当事者に、このような財産のライセンスを別のエンティティに付与することを可能にする権利である“米国法典”第35編203条に規定されている権利の制約を受ける可能性がある。アメリカ特許番号11，136，557および11，634，691は、我々の4 D-710および4 D-725候補製品のA 101ベクトルに関連するカリフォルニア大学バークレー校のサポートの下で作成された。米国特許番号10，988，519はペンシルバニア大学の支援の下で得られたものであり，我々の4 D−175候補製品の短フォーマットヒト補体因子H(SCFH)ペイロードに関連している。未来の私たちの所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。もし私たちが私たちの知的財産権とノウハウを十分に保護しなければ、競争相手は私たちの候補製品やノウハウを使用して、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定するかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちと私たちの許可者たちは、私たちの候補製品の様々な側面、適切と思われるノウハウ、およびその用途をカバーする特許を申請し、引き続き特許を申請しようとしている。しかしながら、私たちは、すべての司法管轄区域において、現在または将来の候補製品、独自技術、およびその用途のいくつかの態様の特許を合理的なコストでタイムリーに申請することができない可能性があり、私たちが得た任意の潜在的な特許カバー範囲は、実質的な競争を阻止するのに十分ではないかもしれない。

特許出願プロセスは、多くのリスクおよび不確実性の影響を受け、私たちまたは私たちの任意の実際または潜在的な未来のパートナーが、特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品、独自技術、およびそれらの使用を保護することに成功することができるかもしれないことを保証することはできない。これらのリスクと不確実性には

特許起訴過程も高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、契約製造業者、コンサルタント、および他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、いずれもこのような合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。

生物製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっている。さらに、特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、もし私たちの特許が発行された場合、私たちの協力者が取得した特許または他人から許可された特許権は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。特許が付与されると、許可または付与後の期間内に、特許は、裁判所または特許庁または同様の手続きにおいて、反対、干渉、再審、付与後の再審、当事者間の再審、無効、または派生訴訟を継続することができ、その間、第三者は、そのような初期付与に異議を唱えることができる。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不可能をもたらす可能性があり、それにより、他人が類似または同じ製品または候補製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの候補製品の特許保護期間を制限することができる。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。

私たちが特許権を行使する能力は私たちが侵害行為を検出する能力にかかっている。その製品やサービスに関するコンポーネントや方法を宣伝しない侵害者を検出することは困難である可能性がある.さらに、競争相手または潜在的な競争相手の製品またはサービス侵害の証拠を得ることは困難または不可能である可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、もし私たちが勝てば、得られた損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれない。

さらに、私たちの特許を強制的に実行または保護する手続きは、私たちの特許を無効、実行不可能、または狭い解釈に直面させる危険性があるかもしれない。このような訴訟はまた、私たちの1つまたは複数の特許の一部または全部のクレームが無効であるか、または他の方法では実行できないことを含む、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が特許が失効したり、強制的に執行できない場合、または裁判所が第三者が持っている効果的で強制的に実行可能な特許が私たちの1つまたは複数の候補製品をカバーしていることを発見した場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、または私たちは私たちの権利を強制的に執行または擁護するために巨額の費用を支払うことを要求されるかもしれない。もし私たちが私たちの特許を保護または強制するために訴訟を提起したり、第三者のクレームを訴訟したりすれば、そのような訴訟は費用が高く、私たちの経営陣と技術者の注意をそらすだろう。

未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定で、私たちは保証できない

もし私たちが第三者から許可を得たり、第三者と協力したりすれば、場合によっては、特許出願の準備、提出、起訴を制御する権利がないか、または第三者から許可された技術を含む特許を維持する権利がないかもしれません。またはそのような活動は、私たちが制御すれば、これらの第三者の投入が必要になるかもしれません。私たちはまた、任意の許可された特許権を実行するために、私たちのライセンシーと協力者の協力が必要かもしれないが、このような協力は提供されないかもしれない。したがって、このような特許と特許出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制的に実行されないかもしれない。また、もし私たちが確かに必要なライセンスを取得した場合、私たちはこれらのライセンスに基づいて義務を負う可能性が高く、これらの義務を履行できなかった場合は、私たちの許可者にライセンスを終了する権利を与える可能性が高い。必要な許可を終了すると、特許や特許出願が満期になるかもしれません。私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

さらに、私たちが持っているおよび許可内の知的財産権は、1つまたは複数の第三者の権利によって保持されるかもしれない。例えば、私たちのいくつかのライセンス特許権と技術をもたらす研究部分はアメリカ政府によって援助されています。したがって，政府はこれらの特許権や技術に対して一定の権利，あるいは進行権を持つ可能性がある.政府資金で新しい技術を開発する場合、政府は、政府が非商業目的のために発明を使用することを許可する非独占的許可を含む、生成された任意の特許のいくつかの権利を得ることができる。これらの権利は、政府が第三者に私たちの機密情報を開示し、第三者が私たちが許可した技術を使用または許可する先行権を行使することを可能にするかもしれない。政府が政府援助の技術の実用化を実現できなかったため、健康や安全需要を緩和し、連邦法規の要求を満たすために行動する必要があると考えている場合、あるいは米国工業を優先しなければならないため、政府はそのデモ権利を行使することができる。さらに、このような発明に対する私たちの権利は、そのような発明を含む製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。政府がこのような権利を行使することは私たちの業務を深刻に損なうかもしれない。

私たちの特許の生命期は私たちの候補製品と業務を効果的に保護するのに十分ではないかもしれない。

特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効は、通常、その最初の有効な非臨時出願日から20年後である。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品、ノウハウ、およびその用途をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が満了すると、競争に開放的になる可能性があります。さらに、米国で特許を発行する際には、米国特許商標局および臨床開発によるいくつかの遅延に基づいて特許の寿命を延長することができるが、特許出願人の特許訴訟中に生じるいくつかの遅延のため、このような延長は、低減またはキャンセルすることができる。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。もし私たちの候補製品、ノウハウ、およびその用途を保護するのに十分な特許期間がなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

私たちは私たちの競争的地位を維持するために、非特許技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む、私たちのビジネス秘密を保護することに依存する。我々は、第三者との秘密協定の締結、従業員およびコンサルタントとの秘密情報および発明協定の締結を含む、当社の商業秘密および非特許技術を保護する措置を取っています。契約措置に加えて、私たちは公認された物理的および技術的セキュリティ措置を使用して、私たちの固有の情報の機密性を保護しようと努力している。私たちがこのような努力をしたにもかかわらず、私たちはこのようなすべての合意が正式に実行されていることを保証することはできず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を開示する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。さらに、このようなセキュリティ対策は、従業員、コンサルタント、またはアクセス許可権を有する第三者が商業秘密を盗用する場合など、私たちの独自の情報を十分に保護することができない可能性がある。私たちの安全措置は、従業員、コンサルタント、協力者、または第三者が私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれません。私たちがこのような不正行為に対する追跡権は、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。許可されていない当事者たちはまた、私たちの候補製品のいくつかを複製または逆工学しようと試みるかもしれないが、私たちは固有の側面だと思う。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。一般的に受け入れられている安全対策を使用しているにもかかわらず、司法管轄区域によって商業秘密を保護する基準が異なる可能性がある。

しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。さらに、第三者は、この情報を取得する可能性があり、またはこの情報または同様の情報を独立して取得する可能性があり、私たちは、彼らが技術または情報を使用して私たちと競合することを阻止する権利がない。時間が経つにつれて、ビジネス秘密は以下のように業界内に伝播されるだろう

独立開発、定期刊行物論文発表及び芸術人材が会社から会社あるいは学術から業界への科学職の流れ。

私たちの第三者との合意は、通常、私たちの従業員、協力者、ライセンシー、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限しますが、私たちの合意には、いくつかの限られた発行権が含まれている可能性があります。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちはその競争相手がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。私たちは私たちの候補製品を開発、製造、流通し、私たちのサービスを提供する時に時々第三者に依存するため、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。上述した契約および他の安全予防措置がとられているにもかかわらず、商業秘密を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、意図せずに他の人の技術に組み込まれるか、または開示されるか、またはこれらの合意に違反するリスクを増加させる。もしこのような事件が発生した場合、あるいは私たちが私たちのビジネス秘密の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下し、私たちの競争的地位は損なわれるかもしれない。もし私たちが特許発表前に特許保護を申請しない場合、または私たちの独自技術および他の機密情報を他の方法で秘密にすることができない場合、私たちが特許保護または私たちの商業秘密情報を保護する能力が脅かされる可能性がある。

私たちが私たちの候補製品を開発して商業化する権利は、他人が私たちに付与する許可の条項と条件にある程度制限されていますが、私たちのいくつかの候補製品の特許保護、起訴、実行は私たちの許可者に依存するかもしれません。

私たちは現在、第三者からの特定の特許権およびノウハウのライセンスに依存しており、これらの特許権およびノウハウは、私たちの候補製品に関連する技術を含む当社の技術発展に非常に重要または必要である。例えば、私たちは、i)特定の物質成分および特定のAAV変異体の使用方法の知的財産権のいくつかの権利を含む、i)カリフォルニア大学バークレー校と締結された独占的許可協定に依存して、特定の物質成分および特定のAAV変異体の使用方法の知的財産権のいくつかの権利、およびii)我々の4 D−175候補製品に関連するいくつかの物質成分および短いフォーマットのヒト補体因子H(SCFH)ペイロードの知的財産権に関するペンシルバニア大学のいくつかの権利を取得する。私たちが将来締結する可能性のあるこれらの許可および他の許可は、すべての関連使用分野または将来的に私たちの技術および製品を開発し、またはそれを商業化するすべての地域でそのような知的財産権および技術を使用するのに十分な権利を提供しないかもしれない。したがって、私たちはこのようなライセンスによって権利を獲得していない使用分野や地域で私たちの候補技術や製品を開発して商業化することができないかもしれない。

我々の開発計画に必要となる可能性のある他の第三者技術の許可は、将来的に提供されない可能性があり、または商業的に合理的な条項で提供されない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、および実行を制御する権利がないかもしれない。また、私たちとライセンシーとのいくつかの合意は、特許権を実行する前にライセンシーの同意を得ることを要求し、私たちのライセンス者は、このような同意を拒否するか、または直ちに提供しない可能性がある。したがって、私たちのライセンシーまたは協力者が、独自技術および商業秘密の機密性を保護するための合理的な措置をとること、または知的財産権登録に関連するすべての適用可能な起訴および維持費を支払うことを含む、私たちの業務の最適な利益に適合する方法で起訴、保守、実行および擁護するかどうかを決定することはできません。私たちはまた、私たちの許可者が適用された法律法規に従って私たちに付与された特許および特許出願を起草または起訴したかどうかを決定することができず、これは、そのような特許またはそのような出願が発行される可能性のある任意の特許の有効性および実行可能性に影響を与える可能性がある。もし彼らがそうしなければ、これは私たちが許可している任意の知的財産権を適用する権利を失う可能性がありますので、私たちが製品や候補製品を開発して商業化する能力は不利な影響を受ける可能性があり、競争相手が競合製品を製造、使用、販売することを阻止できないかもしれません。

私たちの現在のライセンスと未来のライセンスは私たちに様々な印税支払い、マイルストーン、その他の義務を課すかもしれない。もし私たちがそのいずれかの義務を履行できなかったら、私たちは支払いを要求されるかもしれない

損害賠償は、許可者が許可を終了する権利がある。許可側の終了は私たちの貴重な権利を失い、私たちの候補製品や独自技術の開発と商業化を阻止することができるだろう。現在または将来のいずれかのライセンスが終了した場合、ライセンシーがライセンスの条項を遵守できなかった場合、ライセンシーが侵害の第三者に対してライセンスの特許を強制的に実行できなかった場合、許可された特許または他の権利が無効または強制的に実行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務は深刻な損害を受けることになる。さらに、現在または将来のライセンスが終了した場合、または基礎特許が予期される排他性を提供できなかった場合、競争相手または他の第三者は、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を販売する自由を得ることができる。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発と商業化に成功した候補製品で使用される技術と知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちがどんな候補製品の開発に成功して商業化しても、私たちは利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。

もし私たちの商標と商品名が、将来登録されていても、現在登録されていなくても、十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。

私たちが将来登録する可能性のある任意の商標または現在登録されていないまたは登録されていない商標または商号は、汎用商標として疑問視、侵害、回避、または発表される可能性があり、または他の商標が侵害されていると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可することができる。これらのライセンス契約は、私たちの商標や商号をどのように使用するかに指針を提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標の名誉を弱める可能性があります。商標、商業名、商業秘密、ドメイン名、著作権、または他の知的財産権に関連する独自の権利を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。

私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：

もしこのような事件が発生したら、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちが将来達成する可能性のあるどんな協力計画も成功しない可能性があり、これは私たちが製品を開発し、それを商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちが将来達成したどんな協力も成功しないかもしれません。例えば、私たちとファイザーとの協力合意は2018年に終了し、アスリコンとの協力合意は2020年にアスリコンが選択権を行使しない場合に達成され、羅氏との協力合意は2021年9月に無断で終了します。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力は多くのリスクに直面しています

私たちは私たちのキーパーソンに高度に依存していて、私たちが高素質の人材を誘致、激励、維持することに成功できなければ、私たちのビジネス戦略を成功的に実施することができないかもしれません。

私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を誘致、激励と維持できるかどうかにかかっている。私たちの役員、他の重要な従業員、他の科学や医療コンサルタントが提供するサービスを失って、適切な代替者を見つけることができず、候補製品の開発遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。

私たちはカリフォルニア州エマーリビルの工場で業務を行っています。この地域は多くの他の生物製薬会社と多くの学術·研究機関の本部所在地です。技術人材に対する競争は非常に激しく、流出率は非常に高いかもしれないが、これは私たちが受け入れ可能な条件で高い素質の人員を採用と維持する能力を制限し、甚だしきに至っては全くできないかもしれない。私たちは、私たちの地域以外から人材を募集する必要があるかもしれないと予想している。

価値のある従業員をわが社に引き付けるために、給料と現金奨励のほか、株式オプション奨励を提供しています。時間が経つにつれて、これらの株式が従業員に付与される価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提出したより利益のある見積もりを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。しかも、私たちの従業員は勝手に雇用されており、これは私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの職場を離れることができることを意味する。もし私たちが受け入れ可能な条件で高い素質の従業員を引きつけ、激励し、維持することができなければ、あるいは根本的にできなければ、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは私たちの組織の規模と能力を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。

2024年3月31日現在、私たちは171人のフルタイム従業員を持っている。私たちの発展計画と戦略の発展に伴い、私たちは多くの追加的な管理、運営、財務、そして他の人員を増加させなければならない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう

私たちの将来の財務業績と私たちは私たちの候補製品を開発し続け、承認された後にそれを商業化する能力は、私たちが将来どのような成長を効果的に管理する能力にも部分的に依存するだろう。これらの成長活動を管理するためには、私たちの経営陣はまた、日常活動から過剰な注意を移さなければならないかもしれない。

現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存していくつかのサービスを提供するだろう。これらの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが必要な時に適時に提供され続けることは保証されず、合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、規制部門の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは、既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるという保証はありません。

もし私たちが新入社員を雇用し、私たちのコンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発するために必要な任務を実行することができないかもしれないので、私たちの研究、開発、商業化目標を達成できないかもしれません。

不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。われわれの将来の一部の臨床試験は米国以外で行われる可能性があり，不利な経済条件によりドルが弱くなり，これらの臨床試験の操作コストが高くなる。さらに、深刻または長期的な経済低迷は、インフレの進行や金融機関(例えば、シリコンバレー銀行を含む)の閉鎖または流動性の問題など、新冠肺炎疫病の影響または他の要因による衰退または不況を含む私たちの候補製品または任意の将来の候補製品に対する需要の低下(承認された場合)、および必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力(あれば)を含む、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。いかなる国際貿易紛争も含めて、疲弊したり衰退したりする経済的または政治的動揺は、私たちの製造業者やサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招き、あるいは私たちの顧客に潜在的な製品の支払いを延期させる可能性もあります。上記のいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性があり、私たちは政治的または経済的気候と金融市場の状況が私たちの業務のすべての方法を深刻に損なう可能性があることを予見できない。

もし私たちが買収や戦略協力を行えば、これは私たちの資本金要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。

私たちは将来、相互補完製品、知的財産権、技術、または業務の許可または買収を含む様々な買収と戦略的パートナーシップに従事するかもしれません。買収や戦略的パートナーシップは多くのリスクをもたらす可能性があります

また、このような取引を行えば、大量の使い捨て費用や無形資産の買収が生じる可能性があり、将来的に巨額の償却費用につながる可能性がある。

我々の情報技術システム、または我々の第三者研究機関協力者、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、障害が発生したり、セキュリティホールや他の中断を受けたりする可能性があります。

私たちは業務を展開するために必要なデジタル形式の情報を収集し、維持して、私たちはますます情報技術システムとインフラに依存して運営しています

公事です。私たちの通常の業務プロセスでは、知的財産権、臨床試験データ、独自の業務情報、および従業員および請負業者の個人情報(総称して“機密情報”と呼ぶ)を含む大量の機密情報を収集、記憶、送信する。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部情報技術システムおよび私たちの協力者、将来のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルスおよびマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、悪意コード、誤構成、“エラー”または他の脆弱性、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ハッカー攻撃、ネットワーク攻撃、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、サービス攻撃の拒否または低減、および複雑な民族国家および民族国家によって支援された参加者の攻撃、破壊および中断を受けやすいかもしれない。

世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。私たちと私たちの第三者サービス提供者とパートナーはまた、インターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数によって、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より大きなネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般に目標に対して起動されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはセキュリティホールに遭遇するかもしれないし、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。私たちの第三者サービス提供者とパートナーたちもまたこのような増加した危険に直面している。我々は、ネットワークセキュリティ問題、エラー、ウイルス、ワーム、マルウェアプログラム、セキュリティホールを調査し、緩和するコストが高くなる可能性があり、データセキュリティおよび情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題を解決する努力は成功しないかもしれません。これらの問題は、予期せぬ中断、遅延、サービス停止、負の宣伝、および私たちの業務および競争地位に対する他の損害を招く可能性があります。私たちと私たちの協力者、将来のCRO、および他の請負者およびコンサルタントのネットワークセキュリティリスク管理計画およびプロセスは、ポリシー、制御、またはプログラムを含み、私たちのシステム、ネットワーク、および機密情報を完全に実施、遵守、または効果的に保護することも保証されません。

私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々特定のサイバー攻撃とセキュリティ事件を経験する。私たちの知る限り、私たちはこれまで何の重大なシステム障害やセキュリティホールも経験していませんが、このような事件が発生し、私たちの運営中断を招いた場合、紛失、腐敗、または私たちの機密情報の不正開示、または他の同様の中断のために、私たちの開発計画および業務運営の実質的な中断を招く可能性があります。例えば、完了した、行われている、または将来の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。セキュリティホールまたは他のイベントが、無許可アクセスまたは無許可使用、開示、発行、または他の方法で臨床試験データまたは個人データを処理する場合、プライバシーおよびセキュリティ法律に基づいて、個人、政府当局、規制機関、メディア、および他の当事者に通知する必要がある場合がある。

同様に，我々は我々の第三者研究機関協力者に依存して候補製品を研究·開発し，他の第三者に依存して我々の候補製品を製造して臨床試験を行い，彼らの情報技術システムに関連する類似事件も我々の業務を大きく損なう可能性がある.私たち、私たちのパートナー、または私たちの産業に影響を与える安全妥協は、真実であっても感知されても、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの安全対策の有効性に対する人々の信頼を侵食し、規制審査につながる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやシステムを紛失したり破損したり、あるいは機密情報の不適切な開示を招いた場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。いかなる損失、費用、または債務は、いかなる適用保険証書の保証範囲内にないか、またはその保険限度額を超える可能性がある。

私たちの業務および私たちのCRO、CMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントの業務は、地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然または人為的災害または業務中断の影響を受ける可能性があり、これらの状況に一部の保険を提供していません。また、私たちは、政府の閉鎖や資金撤回の影響を受ける可能性がある当社の第三者研究機関協力者に依存して候補製品を研究·開発しています。このような業務中断の発生は私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちのすべての業務は、私たちの会社本社を含めて、カリフォルニア州エマーリビルの複数の施設に位置しています。火災、地震、その他の自然災害、停電、通信障害、許可されていない進入、または他の事件により、当社の会社、開発または研究施設が損傷したり、長時間中断したりすることにより、候補製品の一部またはすべての開発を停止または延期する可能性があります。これらの施設に対する財産損失と業務中断保険を維持していますが、この場合、私たちの保険はすべての損失をカバーできない可能性があり、私たちの業務はこのような遅延や中断によって深刻な損害を受ける可能性があります。

実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求および法規は、個人データの収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある米国および海外の臨床試験に関連する情報を管理している。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性があり、私たちがある司法管轄区域で業務を展開し、あるいは個人情報を収集、保存、移転、使用、共有する能力に影響を与え、私たちの契約でより重い義務を受ける必要があり、私たちが責任を負うか、または追加コストをかける必要がある。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高く、未来に増加するかもしれない。私たちが連邦、州、または外国の法律や法規、私たちの内部政策と手続き、または私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の被害を招く可能性があり、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、2009年の“健康情報技術促進経済·臨床健康法案”によって改正されたHIPAAと、それに基づいて実施された法規(総称してHIPAAと呼ぶ)とは、他にも、特定の医療保健提供者、医療計画および医療保健情報交換所(カバーエンティティと呼ばれる)およびその業務パートナーに対して、このようなカバーエンティティまたはそのようなカバーエンティティを表すまたはそのようなカバーエンティティおよびその保証下請け業者を代表して、個別に識別可能な健康情報を作成、受信、維持、または送信することに関するいくつかの基準を実施する。HIPAAのプライバシーやセキュリティ要求に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得する可能性がある。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反したら、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない。

一部の州では、同様のプライバシーおよびセキュリティ法律法規が採択され、健康に関する個人情報や他の個人情報のプライバシー、処理、保護が管理されている。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、カリフォルニアプライバシー法によって改正されたカリフォルニア消費者プライバシー法案(総称してCCPAと呼ぶ)は、カリフォルニア住民の個人情報を処理するカバー企業に、他の事項を除いて、(I)カリフォルニア住民にその個人情報の収集、使用、および開示に関するいくつかの開示を提供すること、(Ii)カリフォルニア住民の個人情報へのアクセス、削除および訂正の要求を受信し、応答するか、またはいくつかの特定の開示を脱退することを選択することを要求する

その個人情報の開示；および(Iii)企業を代表してカリフォルニア住民の個人情報を処理するサービスプロバイダと具体的な契約条項を締結する。他の州でも同様の法律が可決され、州や連邦レベルで提案され続けており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負ういかなる責任も、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

欧州では，GDPRが2018年5月に施行され，欧州経済圏(EEA)内の個人データの処理に厳しい要求が出されている。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制法執行、および不正が2000万ユーロ以上の罰金を科される可能性がある場合、金額が大きい者を基準に、より多くのコンプライアンス義務およびリスクに直面しなければならない。罰金に加えて、GDPR違反は、規制調査、名声被害、データ処理活動の停止または変更の命令、執行通知、評価通知(強制監査のための)、および/または民事クレーム(集団訴訟を含む)を引き起こす可能性がある。他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、このような個人データに対して十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移すことで、米国、欧州経済地域と米国との間の既存の移動機構の有効性および持続性はまだ不確定である。欧州連合裁判所(以下“CJEU”)の判例法は，標準契約条項のみに依存する欧州委員会が適切な個人データ転送機構としての標準契約形式を承認することは，必ずしもすべての場合で十分であるとは限らず，移転はケースベースで評価しなければならないと指摘している。2023年7月10日，欧州委員会はDPFに関する十分性決定を採択し，DPFをDPF自己認証による米国エンティティのGDPR移行機構と効率的にした。私たちは、国際個人データ移転に関する既存の法律の複雑さと不確実性が引き続き存在すると予想する。特に，DPFの十分性決定が挑戦され，米国やより広い他の管轄地域への国際移転は規制機関の強化審査を受け続けることが予想される。したがって、いくつかの業務上の変更を行わなければならない可能性があり、規定された期限内に既存のデータ転送のために改訂された標準契約条項および他の関連文書を実行しなければならない。

また，2021年1月1日から会社はGDPRおよびイギリスGDPRまたはイギリスGDPRを遵守しなければならず，後者は改正されたイギリス2018年データ保護法とともにイギリス国内法でGDPRを保持している。イギリスのGDPRはGDPRでの罰金、すなわち最高2000万ユーロ(1750万ポンド)または世界売上高の4%の罰金を反映している。2023年10月12日、イギリスのDPFの延期が発効し(イギリス政府の承認を得て)、イギリスからDPFによる自己認証への米国エンティティへのデータ転送メカニズムとなる。私たちが他の国や司法管轄区域に拡張し続けるにつれて、私たちは追加の法律と法規の制約を受けるかもしれません。これらの法律と法規は私たちが業務を展開する方法に影響を与えるかもしれません。

また、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)は最近、ネットワークセキュリティリスク管理と管理及び重大なサイバーセキュリティ事件の開示を強化し、規範化する規則を採択した。この新規定によると、我々は毎年情報の開示を要求され、重大なネットワークセキュリティリスクを識別し、管理するプロセス、このようなリスクの評価と管理における管理層の役割、およびネットワークセキュリティリスクの監視について取締役会が説明する。我々はまた、現在のForm 8−K報告書において、決定された任意の重大なネットワークセキュリティイベントの性質、範囲および時間、ならびに会社への重大な影響または合理的に可能な重大な影響を開示することを要求される。我々は，この米国証券取引委員会のネットワークセキュリティの新しいルールを遵守するために，ネットワークセキュリティ訓練や管理コストの増加を含むより高いコストに直面することを予想している.

適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、CRO、協力者、または他の第三者がこのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加のコストおよび責任を招き、私たちの名声を傷つけ、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります

私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。

改正された“1986年米国国税法”(以下、“守則”と呼ぶ)第382条と383条によると、ある会社が“所有権変更”(一般に3年間のスクロール期間内にある株主の株式所有権の累計変化が50ポイント(価値計算)を超えると定義されている)を経験した場合、同社は変更前の純営業損失繰越(“NOL”)と他の変更前税項属性を用いて変更後の課税所得額を相殺する能力が制限される可能性がある。最終的に決定されれば、現在守則第382条に基づいて提出されている財務省法規は、将来所有権変更が発生した場合に変更前NOLまたは他の変更前税収属性を使用する能力をさらに制限する可能性がある。私たちは過去に所有権の変化を経験した。私たちはまた未来の株式所有権の任意の変化のために所有権の変化を経験するかもしれないが、その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできない。したがって，NOLや他の変動前税収属性を用いて変動後の課税所得額や税金を相殺する能力が制限される可能性がある。満期までに利用可能なNOLや他の税金属性を相殺するために十分な収益力を得ていなければ、満期まで私たちのNOLや他の税金属性を使用することができません。

私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律や規制の変化は私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または法令はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの将来のいかなる国内および海外収入の税収処理に影響を与える可能性がある。どんな新しい税金も、私たちの国内と国際業務運営、そして私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。

私たちの普通株の市場価格は変動する可能性があり、これは投資家に大きな損失をもたらすかもしれない。

普通株市場の価格変動を引き起こす可能性があるいくつかの要素は

近年、株式市場全体、特に製薬やバイオテクノロジー会社の市場は、重大な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、その株式がこれらの価格や出来高変動を経験した会社の経営業績の変化に関係なく、あるいは比例しないことが多い。そのほか、新冠肺炎の疫病、アメリカのインフレと金利上昇などのマクロ経済要素及び政治不確定性のため、株式市場は全体的にずっと高度に変動している。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。2020年12月に初公募株を完成させて以来、普通株の価格は変動しており、この変動は続くと予想されています。ある会社の証券市場価格にこのような変動が生じた後、同社に対して証券集団訴訟が提起されることが多い。私たちの株価の潜在的な変動性のため、私たちは未来に証券訴訟の目標になるかもしれない。証券訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を私たちの業務から移す可能性がある。

もし証券アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しなければ、あるいは彼らが私たちの株に対するマイナス評価を発表したら、私たちの株価は下落するかもしれません。

私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちは現在7人の金融アナリストが研究報告書を持っている。もしこのようなアナリストのうちの1人以上が私たちの研究報告を放棄すべきなら、または私たちの業務を追跡する1人以上のアナリストが私たちの株に対する評価を引き下げた場合、私たちの株価は下落するかもしれない。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれないし、これは逆に私たちの株価を下落させるかもしれない。

私たちの普通株の大量の株はいつでも公開市場で販売される可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性があります。たとえ私たちの業務が良好であっても。

公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却や市場では我々普通株の大量保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々普通株の市場価格を低下させる可能性がある。

また、当社の株式インセンティブ計画又は当該等計画に基づいて付与された将来奨励は、適用されるホームスケジュールの規定及び改正された1933年証券法(“証券法”)の下で第144条及び第701条の許可された範囲内で、当社の株式インセンティブ計画又は当該等の計画に基づいて付与された将来の奨励に基づいて、発行された株式を公開市場で販売することができる。

また、私たちの合計約190万株の普通株を保有する保有者は、条件付きで彼らの株式に関する登録声明を提出すること、または彼らの株を自分または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含めることを要求する権利がある。

追加資本の調達は、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。

私たちは公共およびプライベート·エクイティ発行、債務融資、戦略的パートナーシップおよび連合、ならびに許可スケジュールのうちの1つまたは1つの組み合わせによって追加資本を求めるつもりだ。私たち、そして間接的な私たちの株主は、このような証券の発行とサービスの費用を負担します。私たちがどのような未来の発行で債券や株式証券を発行するかの決定は市場状況と他の私たちがコントロールできない要素に依存するため、私たちは任意の未来に発行される金額、時間、または性質を予測または推定することができない。私たちが株式証券を売却することで追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、条項は清算または株主としての権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性があります。債務の発生は、固定支払義務の増加を招き、例えば、追加債務を発生させる能力の制限、知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の経営制限など、限定的な契約に関連する可能性がある。さらに、私たちが第三者と達成した任意の未来の協力は短期的に資金を提供する可能性があるが、私たちの未来の潜在的なキャッシュフローと収入を制限するだろう。もし私たちが戦略的パートナー関係と連合と第三者との許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術や候補製品に対する貴重な権利を放棄したり、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。

内部の人々は私たちに大きな影響力を持っていて、これはコントロール権の変更を含む重要な取引結果に影響を与える能力を制限する可能性があります。

2024年3月31日現在、私たちの役員、役員、5%を超える流通株保有者と、それぞれの関連会社は、私たちが発行した普通株の約60%に相当する株式を持っています。したがって、これらの株主が一緒に行動すれば、取締役選挙や重大な会社取引の承認を含む株主の承認を必要とするすべての事項に影響を与えることができる。このような所有権集中はわが社の支配権の変更を遅延または阻止し、私たちの普通株の市場価格に影響を与える可能性があります。

私たちは“新興成長型会社”と“より小さい報告会社”であり、新興成長型企業やより小さい報告会社に適用される開示やガバナンス要求が低下するため、私たちの普通株の投資家に対する吸引力が低下する可能性がある。

私たちはJOBS法案で定義されている“新興成長型企業”であり、他の非新興成長型企業の上場企業に適用される様々な報告要件のいくつかの免除を利用する予定であり、これらに限定されないが、第404条の監査人認証要求を遵守する必要はなく、定期報告や依頼書における役員報酬に関する開示義務を削減し、役員報酬に対する非拘束性諮問投票の要求を免除し、株主承認までに承認されていない金パラシュート報酬の要求を免除する。また、JOBS法案は、“新興成長型企業”として、このような声明が非上場企業に適用されるまで、上場企業に適用される新たなまたは改正された会計声明の採用を延期することを許可している。雇用法案に基づいて、私たちはこの延長された過渡期を使用することを選択した。したがって、我々の財務諸表は発行者の財務諸表と比較できない可能性があり、後者は上場企業に適用される新しい会計基準や改正された会計基準の発効日を遵守しなければならず、これにより、我々の財務状況を他の上場企業の財務諸表と比較することがより困難になる可能性がある。

私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下することを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。私たちは私たちがこれ以上新興成長型会社ではないまで、このような報告書免除を利用するかもしれない。我々は、(1)2025年12月31日まで、(2)年間総収入が少なくとも12.35億ドルの年の最終日、(3)1年の最終日まで新興成長型企業となる

我々は取引法第12 b-2条に規定されている“大型加速申請者”と考えられており，非関連会社が保有する我々の普通株の時価が今年度第2四半期の最終営業日に7.00億ドルを超える場合，または(4)前3年間に10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行した日にこのようなことが発生する.

“新興成長型企業”の資格を満たさなくなった後も、“小さな報告会社”になる資格があり、これは、他を除いて、サバンズ·オクスリ法案404条の監査人認証要件を遵守する必要がなく、我々のForm 10-K年度報告書では、最近の2つの財政年度の財務諸表のみを提供し、開示義務を削減することができるようになります。

上場企業として、私たちの運営コストは高く、私たちの経営陣は上場企業コンプライアンスイニシアティブに大量の時間を投入しています。私たちは2002年のサバンズ-オクスリ法案404条を含む上場企業に適用される規則を守らないかもしれないが、これは制裁や他の罰を招き、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

上場企業として、“取引法”や会社統治実践に関する法規に規定されている上場企業報告義務に基づいて生じるコストを含む大量の法律、会計その他の費用を発生させる。ナスダック全世界精選市場の上場要求とアメリカ証券取引委員会規則は、取締役の独立性、年報と中間報告の提出、株主総会、承認と投票、依頼書の募集、利益衝突と行動準則に関連するある会社の管理要求を満たすことを要求している。私たちの経営陣と他の人たちは私たちがこのすべての要求を遵守することを確実にするために多くの時間を投入するだろう。さらに、報告書は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを要求し、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ続けるかもしれない。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。これらの報告要求、規則、規定は、上場企業に関連する潜在的な訴訟リスクの増加に加えて、私たちの取締役会または取締役会委員会に在任しているか、執行役員を務めるか、または取締役および高級管理者保険を含むいくつかのタイプの保険を受け入れ可能な条件で獲得することをより難しくする可能性がある。

私たちは2002年のサバンズ·オクスリ法案第404条(“第404条”)と米国証券取引委員会関連規則の制約を受けており、これらの規則は一般に私たちの経営陣と独立公認会計士事務所が財務報告の内部統制の有効性を報告することを要求している。第404条は、経営陣に財務報告の内部統制の有効性を年間評価することを要求する。しかし、私たちがJOBS法案で定義されている新興成長型企業である限り、非新興成長型企業の上場企業に適した各種報告要求のいくつかの免除を利用する予定であり、これらに限定されないが、第404条の監査役認証要件の遵守が要求されていない。もし私たちが新興成長型会社でなくなったら、あるいはその日までに適用免除を利用しないことを選択した場合、私たちの財務報告の内部統制の有効性に対する私たちの独立公認会計士事務所の意見を含めて要求されます。

私たちの審査とテスト過程で、私たちが必要な報告書を提供しなければならない前に、私たちは欠陥を発見して修復できないかもしれない。また、財務報告書の内部統制に重大な欠陥があれば、エラーをタイムリーに発見できない可能性があり、財務諸表に重大なミスが発生する可能性があります。私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所は、そうすることを要求されたとき、財務報告に対して有効な内部統制を持っているという結論を継続的に得ることができない可能性があり、これは私たちの経営業績を損なう可能性があり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの株式の取引価格を下落させる可能性がある。また、上場企業として、取引法に基づいて米国証券取引委員会に正確でタイムリーな四半期·年次報告書の提出を求められる。私たちの運営結果と財務諸表を正確かつタイムリーに報告するために、CROにある程度依存して、そのコスト通知をタイムリーに正確に提供していきます。

わが社の登録証明書の改正と再記載、改正と再記述の法律とデラウェア州法律の条項は、わが社の支配権の変更や私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止する可能性があり、それによって私たちの普通株の市場価格を下げることができます。

私たちが改訂·再記述した会社登録証明書および改訂·再記述の定款に含まれる条項は、これらの条項が当社の支配権の変更や当社株主が有利と思う経営陣の変更を阻止、延期、または阻止する可能性があるため、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性があります。他にも、これらの規定には、

また、デラウェア州一般会社法(“DGCL”)第203条は、デラウェア州上場企業と利害関係のある株主(通常、その関連会社と所有しているか、または過去3年間に議決権株を有する者の15%を有する者)が、取引日後3年以内に業務合併に従事することを禁止しており、当該業務合併が所定の方法で承認されていない。

私たちの会社の登録証明書、定款、あるいはデラウェア州法律の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主が彼らが持っている私たちの株式からプレミアムを得る機会を制限する可能性があり、また一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性があります。

私たちの役員と上級管理者の賠償要求は、成功した第三者からのクレームを満たすために、私たちの利用可能な資金を減らすことができ、私たちの利用可能な資金を減らすことができます。

当社の会社登録証明書の改正と再記載の定款規定は、デラウェア州法律で許可されている最大限に取締役及び上級管理者に賠償します。

また、デラウェア州会社法第145条の許可の下、取締役及び上級管理職と締結された改正及び再記載の定款及び私たちの賠償協定規定：

私たちの会社登録証明書の改訂と再記述の定款規定は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと私たちの株主との間のいくつかの紛争の独占法廷となり、これは、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得ることを制限することができるかもしれない。

私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しなければならない会社登録証明書の改正および再記載の定款規定は、デラウェア州衡平裁判所(または裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所またはデラウェア州他の州裁判所)は、法律によって許容される最大範囲内で、私たちに代わって提起された任意の派生訴訟または法的手続きの唯一および排他的裁判所、受託責任に違反すると主張するいかなる訴訟も、デラウェア州一般会社法によるクレームの訴訟、私たちが修正して再説明した会社の証明書または私たちが修正して再説明した法律、または私たちの内政原則によって管轄されているクレームに対するいかなる主張の訴訟；しかし、専属裁判所の規定は、取引法に規定されている任意の責任または義務または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを強制的に執行するための訴訟には適用されず、さらに、デラウェア州衡平裁判所が商標管轄権の欠如によって任意のこのような訴訟を却下する場合にのみ、このような訴訟はデラウェア州の別の州または連邦裁判所に提起することができると規定している。私たちが改正して再述した会社登録証明書および改訂·再述の定款はまた、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された訴訟原因の任意のクレームを解決するための独占的フォーラムであり、そのクレームに対する任意の被告が主張するすべての訴訟原因を含む。我々が改正·再述した会社登録証明書および改正·再記載された法律では、取引法に基づいてクレームを主張する株主が適用法律に適合した場合に州または連邦裁判所にこのようなクレームを提起することを阻止する内容は何もない。

このような裁判所条項の選択は、我々または私たちの任意の取締役、上級管理者、他の従業員または株主との紛争に有利であると考えられるクレームを司法裁判所で株主が提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちの株主が連邦証券法およびその規則および条例の遵守を放棄したとみなされないにもかかわらず、このようなクレームに関連する訴訟を阻止する可能性がある。また，他社の会社登録証明書の中で類似した場所条項を選択する実行可能性が法的手続きで問われており，裁判所はこれらのタイプを発見する可能性がある

適用されないまたは実行できない条項。デラウェア州裁判所は、このような選択された裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は、専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でのクレームを求めることができ、これらの規定がこれらの他の法域の裁判所によって実行されることを保証することはできない。もし裁判所が私たちの改正および再記載された会社証明書および改正および再記載された法律に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用が発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。任意の個人またはエンティティが私たちの株式株式を購入または他の方法で取得する任意の権益は、本独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされるべきであるが、連邦証券法およびその下の規則および法規の遵守を放棄するものとはみなされない。

私たちは現在私たちの普通株に配当金を支払うつもりはありませんので、あなたが投資リターンを達成する能力は私たちの普通株の価格上昇にかかっています。

予測可能な未来に、私たちは現在私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはない。私たちは現在、将来の収益(あれば)を投資に使って、私たちの成長に資金を提供するつもりです。したがって、予測可能な未来では、あなたはあなたの普通株式から何の配当も得ることはあまりできない。私たちは配当金を支払うつもりがないので、あなたはあなたの投資からリターンを得ることができるかどうかは、私たちの普通株の将来の市場価値が高くなるかどうかにかかっています。私たちの普通株が値上がりし、保有者が購入した時の価格を維持する保証はありません。

ロシアとウクライナ、イスラエルとガザの間の持続的な紛争を含む、世界的な政治的動乱や紛争による世界的な経済的不利な状況私たちが直面しているいくつかの危険を悪化させるかもしれない。

ロシアのウクライナ侵攻やイスラエルとガザへの武力衝突など、政治的動乱、国際衝突、テロまたは戦争、米国や他の国の制裁を含むこれらの紛争に対する世界の反応は、私たちの業務が直面しているリスクをもたらしたり悪化させたりする可能性がある。私たちは私たちの運営とパートナー契約を評価しましたが、現在、既存の衝突は私たちの財務状況や運営結果に大きな影響を与えないと予想されています。しかし、敵対行動が継続的に、エスカレートしたり、拡大したりすれば、本四半期の報告表格10-Qで決定されるリスクは大幅に増加する可能性がある。例えば、私たちの供給スケジュールや臨床業務が制裁の拡大や私たちの業務や関係のある国の参加によって中断された場合、私たちの業務は実質的な妨害を受ける可能性があります。また、ネットワーク攻撃の使用が拡大する可能性があり、持続的な衝突の一部として、ネットワークセキュリティ対策の能力を維持または強化することに悪影響を及ぼす可能性がある。このようなリスクと他のリスクは“リスク要因”の節でより全面的に説明されている。

私たちに対する法的手続きやクレームは、高価で時間のかかる弁護である可能性があり、結果がどうであれ、私たちの名声を損なう可能性がある。

私たちは将来、私たちの現職または前任者が提起した紛争や雇用クレームのような、正常な業務過程で発生する法的手続きおよびクレームの影響を受けるかもしれない。いかなる訴訟も、有利かどうかにかかわらず、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちのコストを増加させ、経営陣の注意力、時間、資源を分散させることができ、これは逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。保険は、そのようなクレームを含まない可能性があり、1つ以上のそのようなクレームを解決するためのすべての費用を支払うのに十分なお金を提供できない可能性があり、私たちが受け入れ可能な条項で保険を提供し続けることができない可能性がある。私たちに提出された未保険や保険不足のクレームは、思わぬコストを招く可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは多くの責任を負い、候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。

私たちの候補製品は臨床テストを行うため、私たちは固有の製品責任のリスクに直面して、私たちはいかなる製品を商業化する時、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が傷害を招いたり、発見されたりすることが他の原因であると考えられた場合、私たちは起訴されるかもしれません

臨床試験、生産、マーケティング、販売過程での使用には適していない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を停止することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない

潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たち単独またはパートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちの保険証書には様々な例外があるかもしれません。製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。

当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、研究またはビジネスパートナー、または協力者およびサプライヤーは、法規基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、研究または商業パートナー、または他の協力者(私たちと協力する財団およびサプライヤーを含む)の詐欺、不正行為、または他の不正活動のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、FDA、EMA、および他の比較可能な外国規制機関の法律を遵守できなかったこと、FDA、EMAおよび他の外国規制機関よりも真実で完全かつ正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を私たちに開示すること、などの意図的、無謀または不注意な行為が含まれる可能性がある。もし私たちがFDAの任意の候補製品の承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。特に、医療業界の研究、販売、マーケティング、教育およびその他のビジネス配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法的制約を受けている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、教育、マーケティングおよび販売促進、販売および手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネスプランを制限または禁止する可能性があります。これらの法律に拘束された活動はまた、患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報を不適切に使用することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や第三者の不正行為を常に識別し阻止できるわけではありません

このような活動を検出し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律を遵守しないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、私たちは、一人や一人の政府が、起こらなくても、このような詐欺や他の不適切な行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を適用することを含めて、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

もし私たちまたは私たちが雇用した任意の契約製造業者やサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を深刻に損なう可能性のあるコストが発生する可能性があります。

私たちと私たちが雇用しているどんな契約製造業者も、多くの連邦、州、地方の環境、健康と安全の法律、法規、許可要件、それらの管理実験室手続き；危険と規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理と処理、地面、空気と水中への危険物質の排出と排出、そして従業員の健康と安全を守らなければならない。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。いくつかの環境法により、私たちは現在または過去の施設および第三者施設の任意の汚染に関する費用に責任を負わなければならないかもしれない。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。

適用される環境法律と法規を遵守することはコストが高い可能性があり、現在または未来の環境法律と法規は私たちの研究、製品開発、製造努力を損なう可能性がある。しかも、私たちはこのような材料や廃棄物が意外なダメージや汚染をもたらすリスクを完全に除去することはできない。危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは特定の生物或いは危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科されたりする可能性があり、私たちの臨床試験や監督管理の承認が一時停止される可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

第三者に依存して私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密または私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。

第三者に依存して臨床試験を行い，研究開発に協力し，我々の候補製品を製造するには，ビジネス秘密を共有する必要がある場合がある。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよび商業秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちの商業秘密または他の許可されていない使用または開示を独立して発見することは、私たちの競争地位を損なうことになり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは、既存または将来の合意に従って許可された、または他の方法で取得された知的財産権または技術によって規定されたいかなる義務も履行できないかもしれません。これは、私たちの業務に重要な権利または技術の損失を招く可能性があります。

私たちは様々な合意の締約国であり、私たちはこれらの合意に依存して私たちの業務を運営している。我々は，現在許可を得ている知的財産権や将来許可を得る知的財産権の権利を用いて，これらの合意条項の継続と遵守の制約を受ける.これらの協定は複雑であり、このような協定のいくつかの条項は、様々な解釈の影響を受ける可能性があり、それによって、以下の態様を含むが、これらに限定されない紛争を引き起こす可能性がある

生じる可能性のある契約は紛争の解決を説明し、私たちに不利であれば、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。このような決議案は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小し、関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させるか、または関連協定の下での第三者の財務または他の義務を減少させるかもしれない。

私たちが許可したり、第三者から取得した知的財産権をめぐる議論が、許容可能な条項で現在の許可協定を維持する能力を阻害したり弱体化したりすると、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性があります。現在または将来のライセンス契約の義務を履行できない場合、これらのプロトコルは終了される可能性があり、またはこれらのプロトコルの下での私たちの権利範囲が縮小される可能性があり、これらのプロトコルによって許可された任意の製品を開発、製造、または販売することができない可能性がある。

知的財産権侵害の訴訟や他の手続きや第三者のクレームには、多くの時間とお金がかかり、製品の販売を阻止することができるかもしれません。

私たちのビジネスの成功は、第三者の特許や他の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。第三者は私たちが彼らの専有権を侵害し、損害賠償責任を招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性があると主張している。私たちはあなたに、私たちの業務が第三者の既存または将来の特許または他の固有の権利を侵害しないか、または将来的に侵害しないということを保証することはできません。

第三者は、私たちの候補製品および将来承認された製品(ある場合)を製造、使用、販売、提供、販売または輸入する能力を制限するか、または私たちの競争的地位を損なう可能性がある特許または他の固有の権利を所有または取得する可能性がある。米国国内外では、特許侵害訴訟、介入、異議、再審、当事者間の審査手続き、米国特許商標局および/または対応する外国特許庁への認可後審査手続きを含む生物技術および製薬業界特許およびその他の知的財産権に関する訴訟が大量にある。我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.第三者特許や特許があるかもしれません

私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、配合、製造方法または治療方法のクレーム申請。

さらに、特許請求の範囲は、法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴によって決定され、専門家の意見のような他の要因に関連する可能性がある。特許または係属出願における請求項の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々の技術または製品候補が第三者特許のカバー範囲内にないかどうかを誤って決定するか、またはサードパーティ係属中の特許出願が関連範囲の特許請求を提出するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

バイオテクノロジー産業の拡張とより多くの特許の発行に伴い、我々の候補製品は第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが増加する可能性がある。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。私たちはいつも第三者が未解決の特許出願と特許を独立して審査するわけではない。米国および他の地方の特許出願は、通常、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。米国国外で提出されないいくつかの米国特許出願は、特許が発行される前に秘密にすることができる。さらに、米国および他の地方の特許出願は、発表前に長年待つことができ、または意図せずに放棄した特許または出願を再起動することができる。さらに、いくつかの制限された場合、公表された係属中の特許出願は、私たちの技術、私たちの候補製品、または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。したがって、私たちは知らない他の出願されている特許や最近回復された特許があるかもしれない。これらの出願は、その後、特許の発行、または以前に放棄された特許の回復をもたらす可能性があり、これは、私たちの候補製品を製造、使用、または販売する能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するであろう。したがって、私たちの候補製品の商業化が第三者特許を侵害する可能性があることを知らないかもしれませんし、候補製品や技術に関連する特許出願を最初に提出した会社であることも確認できません。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の意味を評価することが困難であるため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。第三者が主張するいかなる特許侵害請求も非常に時間がかかり、可能性がある

本報告日まで、第三者が私たちに特許侵害請求をしたと主張していないにもかかわらず、他の人は、私たちの候補製品または任意の未来の製品の発売を阻止する可能性のある独自の権利を持っている可能性がある。私たちの特許関連法律訴訟に対して損害賠償を要求し、私たちの候補製品またはノウハウに関連する商業活動を禁止しようと努力しても、故意に侵害されたと判断された場合、3倍の賠償を含む潜在的な損害賠償責任を負う可能性があり、私たちの候補製品または任意の未来の製品のライセンスを製造またはマーケティングすることを要求します。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、時間がかかり、私たちの業務の管理層と従業員資源を大量に分流するだろう。私たちがこのような訴訟に勝つかどうかは予測できませんし、これらの特許に必要ないかなる許可が商業的に受け入れられる条項で提供されるかどうかも予測できません。このような許可が利用可能であっても、第三者から許可を得ることにより、許可使用料の支払いに関連する巨額のコストが生じる可能性があり、これは私たちの毛金利に悪影響を及ぼす可能性があり、これらの権利は非独占的である可能性があり、これは、私たちの競争相手が私たちに許可してくれる同じ技術または知的財産権を得ることができるかもしれない。さらに、必要に応じて、または費用対効果に基づいて、権利侵害を回避するために、私たちの候補製品やノウハウを再設計できることを決定することはできません。したがって、司法や行政訴訟で不利な裁決を下したり、必要なライセンスを取得できなかったりすることは、私たちの候補製品の開発と商業化を阻止したり、私たちの業務を深刻に損なう可能性のある未来の製品を阻止したりする可能性があります。また、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの候補製品や技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。

もし私たちが将来の技術開発で第三者と協力すれば、私たちの協力者は私たちの知的財産権を正確に維持したり守ったりすることができないかもしれないし、訴訟を引き起こす方法で私たちの固有の情報を使用して、私たちの知的財産権や固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、訴訟または潜在的な責任に直面させたりする可能性がある。また、協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない。また、私たちの協力者、ライセンシー、サプライヤー、そして他の人との合意によると、私たちは私たちの知的財産権侵害による損害を賠償し、彼らが損害を受けないように賠償する義務があるかもしれません。

私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行するかもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。しかも、もし挑戦されたら、私たちが発行した特許は無効または実行できないことが発見されるかもしれない。

競争相手は私たちの知的財産権や私たちの許可側の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用を防ぐために、私たちは権利侵害請求を要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれません。さらに、特許侵害訴訟では、裁判所または行政裁判所は、私たちが所有または許可した特許が無効であること、強制執行できないこと、および/または侵害されていないと判断することができる。もし私たちまたは未来の任意の潜在的協力者が第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つに対する特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許の全部または一部が無効であり、および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由には、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている。主張を実行できない理由には，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりした疑惑が含まれている可能性がある.第三者も米国特許商標局に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外であっても同様である。外国特許庁にも同様の挑戦特許の有効性と実行可能なメカニズムがあり、将来私たちが保有する任意の外国特許が撤回、キャンセル、または修正される可能性がある。法律が無効と主張し、強制執行できない結果は予測できず、従来技術は私たちの特許または私たちの許可者の特許を無効にする可能性がある。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは影響を受けた候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務を深刻に損なうだろう。

第三者によって提起されたか、またはUSPTOによって発表された干渉または派生手続、または外国司法管轄区域で提起された同等の訴訟は、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に対する発明の優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しない場合、あるいは許可を全く提供しない場合、あるいは非排他的な許可を提供し、私たちの競争相手が利益を得る場合、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある

同じ技術を使う。訴訟や介入訴訟に対する私たちの弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得ること、または候補製品を市場に出すための開発またはパートナー関係の製造に役立つ能力の確立に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

解決策が私たちに有利であっても、私たちの知的財産権に関する訴訟や他の法的手続きは、私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争の能力を損なう可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは買収と許可を通じて私たちの候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。

私たちは現在知的財産権の権利を持っており、第三者からの許可と私たちが持っている特許を通じて、私たちの候補製品を開発しています。私たちの手続きは第三者が持っている独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は私たちがこれらの独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するだろう。第三者からは入手できないかもしれませんが、私たちの候補製品に必要な任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権だと思います。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も魅力的と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略を求めている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項の許可や第三者知的財産権を得ることができないかもしれない。

私たちはすでにアメリカの学術機関と協力して、将来アメリカや外国の学術機関と協力し、これらの機関との書面合意に基づいて、私たちの臨床前研究や開発を加速するかもしれない。これらの機関は、協力によって得られた任意の技術的権利の許可を協議するためのオプションを提供してくれるかもしれない。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、または私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。

もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちはこのプロジェクトの開発を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

私たちは、私たちが競争相手から従業員を誤って雇用した、または私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが、彼らの以前または同時に存在する雇用主または以前または現在の顧客の機密情報または商業秘密を誤って使用または開示したという非難を受けるかもしれない。

バイオテクノロジーやバイオ製薬業界でよく見られるように、私たちの従業員のほかに、私たちの候補製品の開発を支援するためにコンサルタントを雇います。これらのコンサルタントの多くおよび私たちの多くの従業員は、以前に他のバイオテクノロジーまたはバイオ製薬会社に提供されていたか、または現在、我々の競争相手または潜在的な競合相手を含むコンサルティングサービスをこれらの会社に提供している可能性がある。私たちは、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の独自の情報またはノウハウを使用しないことを確実にするために努力しているが、私たちは、私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが、その前の雇用主またはその前または現在の顧客の固有のビジネス秘密または他の情報を無意識にまたは他の方法で使用または漏洩しているという疑惑を受ける可能性がある。私たちはまた、従業員またはコンサルタントの発明を保護するために提出された特許およびアプリケーションは、私たちの1つまたは複数の候補製品に関連する特許およびアプリケーションであっても、彼らの前の雇用主または同時に雇用主または前の顧客または現在の顧客に合法的に属するというクレームの影響を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。

私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。

私たちが従業員やコンサルタントと締結した協定は、個人がサービスを提供してくれる過程で構想されたどの発明も私たちの独自の財産になると規定している。私たちの政策はこのすべての個人がこれらの合意を完成させることですが、私たちはいかなる状況でもこれらの合意を獲得しないかもしれません。私たちとこれらの合意を持っている個人は彼らの条項を守らないかもしれません。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、そのような合意があるにもかかわらず、このような発明は第三者に譲渡される可能性がある。私たちの商業秘密または独自の情報を不正に使用または開示する場合、これらの合意を取得しても、特に私たちの商業秘密または他の機密情報を提供することができない可能性がある。私たちはまた、元従業員、コンサルタント、または他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権所有権の権利を持っているというクレームを受ける可能性がある。さらに、私たちは、従業員やコンサルタントとの間の合意が無効になったり、以前または競争していた譲渡契約義務と衝突したりして、私たちが開発した知的財産権に関する所有権紛争を引き起こしたり、そのような知的財産権の商業的価値を取得する能力を発展させたりする可能性があるという第三者のクレームに直面する可能性があります。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務を深刻に損なうかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣と他の従業員を気晴らしにする可能性がある。

もし私たちの候補製品が特許期間の延長を受けていなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるかもしれない。

FDAが我々の任意の候補製品の発売の時間、期限、および詳細を承認することによれば、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(“ハッジ·ワックスマン修正案”とも呼ばれる)に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン改正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許回復期間を最長5年とすることを許可している。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、各FDAが承認した製品に対して最大1つの特許を延長することを可能にする。特許期間の延長は、製品承認日から計14年の期間を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長することができる。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.また，適用される時間帯

あるいは提供された特許保護範囲は私たちが要求するものより小さいかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期間が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は適用製品の特許が満了した後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

米国や他国の特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。

我々の特許権は、米国または外国特許法、特許案法、USPTO規則および条例または外国特許庁規則および条例における発展または不確実性の影響を受ける可能性がある。

米国特許法の最近のいくつかの変化は、私たちの技術を保護し、私たちの知的財産権を実行する能力に大きな影響を与えるかもしれない。例えば、2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”(“ライシー·スミス法案”)が法律に署名された。Leahy-Smith法案は米国特許法のいくつかの重大な修正を含む。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。特に、“ライシー·スミス法案”によると、米国は2013年3月に“先出願特許”制度に移行し、この制度の下で、最初に特許出願を提出した発明者が特許を取得する権利がある。第三者は、米国特許商標局が特許を発行する前に既存技術を提出することを許可され、反対、派生、再審査、当事者間の審査または妨害手続きを含み、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することを含む認可後のプログラムに参加する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、実行可能にしたり、無効にしたりして、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性があります。これは私たちのいくつかの知的財産権に否定的な影響を与える可能性があり、私たちが発表した特許の獲得と実行または保護をめぐる不確実性を増加させる可能性がある。しかも、議会は私たちに不利な特許改革法案を採択するかもしれない。近年，最高裁はいくつかの特許事件に対して裁決を下し，場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか，場合によっては特許権者の権利を弱めるかを決定している.我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.国会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によれば、特許を管理する法律および法規は、予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、新しい特許を取得するか、または既存の特許および将来獲得可能な特許を実行する能力を弱めることができる。同様に、他の国の特許法の法定または司法改正は、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。これらの法律法規を遵守することは、私たちが将来私たちの業務に重要かもしれない新しい特許を得る能力を制限するかもしれない。

私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。

世界のすべての国で現在と未来のすべての特許を申請、起訴、保護することは目を引くほど高価であり、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの候補製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。

多くの国の法制度は、特許や他の知的財産権保護の強制執行を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの独自の権利を侵害する方法で競合製品をマーケティングすることを困難にする可能性がある。例えば、一部の外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。また、一部の国は、政府機関または政府請負業者を含む第三者に対する特許の実行可能性を制限している。このような国では、特許は限られた利点を提供するかもしれないし、利益さえないかもしれない。外国の管轄区域で特許権の訴訟手続を強制執行することは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力を分散させることができます

もし私たちの業務の他の方面から注目されると、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発表できない可能性があり、第三者が私たちにクレームを出す可能性があります。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。もし私たちまたは私たちのいかなる許可者も私たちの業務に関連する任意の特許の許可を第三者に付与することを余儀なくされた場合、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。

米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちは信頼の良い専門家を雇用し、このような第三者に依存してこれらの要求を遵守し、私たちが持っている特許と特許出願についてこれらの費用を支払い、私たちが知的財産権を許可するならば、私たちの許可者に依存してこれらの要求を遵守し、私たちが許可した任意の特許と特許出願についてこれらの費用を支払わなければならないかもしれない。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。

私たちのサービスは、企業市民権およびESG事項および/またはそのような事項に対する私たちの報告に否定的な影響を受ける可能性があります。

機関投資家、個人投資家、その他の投資家、代理アドバイザリーサービス、規制当局、消費者、その他のステークホルダーは、企業の環境、社会、ガバナンス（「 ESG 」）慣行にますます注目しています。ESG メトリックの特定、測定、報告に関する進化する基準に対応するため、当社の努力はコストの大幅な増加をもたらす可能性がありますが、それにもかかわらず、投資家やその他のステークホルダーの期待、進化する基準や規制要件を満たさない可能性があります。政府の執行措置、民間訴訟、株主や利害関係者による措置にさらされる可能性があります

* この四半期報告書（ Form 10—Q ）に添付されている添付資料 32.1 として添付されている証明書は、提供されたものとみなされ、証券取引委員会に提出されておらず、 4 D Molecular Therapeutics ， Inc. のいかなる提出にも参照によって組み込まれるものではありません。1933 年証券法（改正）または 1934 年証券取引法（改正）に基づき、この四半期報告書の書式 10—Q の日付の前後に作成されたかどうかにかかわらず、そのような提出に含まれる一般的な法人文言にかかわらず。

1934 年証券取引法の要件に従い、登録者は、正当に認可された下記者によって、この報告書に代わって署名させました。.


デラウェア州	47-3506994
(明またはその他の司法管轄権会社や組織)	(税務署の雇用主識別番号)
ホートン · ストリート 5858 # 455 エメリービル, カルシウム.カルシウム	94608
(主にオフィスアドレスを実行)	(郵便番号)


		ページ
第1部：	財務情報	3
第1項。	監査なし財務諸表	3
	2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在の簡潔貸借対照表	3
	2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期第 3 期連結業績計算書	4
	2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期連結損益計算書	5
	2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の株主資本計算書	6
	第 3 期キャッシュ · フロー計算書の概要 2024 年、 2023 年 3 月 31 日	7
	監査されていない簡明財務諸表付記	8
第二項です。	経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析	27
第三項です。	市場リスクの定量的·定性的開示について	36
第四項です。	制御とプログラム	37

第二部です。	その他の情報	38
第1項。	法律訴訟	38
第1 A項。	リスク要因	38
第二項です。	未登録株式証券販売と収益の使用	102
第三項です。	高級証券違約	102
第四項です。	炭鉱安全情報開示	102
五番目です。	その他の情報	102
第六項です。	陳列品	104
サイン		105



	3月31日			十二月三十一日
	2024			2023
資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	275,594		$	249,108
有価証券		250,317			39,124
前払い費用と他の流動資産		9,678			8,356
流動資産総額		535,589			296,588
長期有価証券		62,942			10,954
財産と設備、純額		19,464			20,126
経営的リース使用権資産純額		11,118			11,539
その他の資産		771			684
総資産	$	629,884		$	339,891
負債と株主権益
流動負債
売掛金	$	4,217		$	3,515
負債その他流動負債を計上しなければならない		9,013			12,014
収入を繰り越す		—			273
賃貸負債を経営し、今期の部分		3,173			3,149
流動負債総額		16,403			18,951
繰延収入，当期分を差し引く		1,322			972
派生負債		369			369
営業リース負債、長期部分		10,998			11,522
その他負債		231			248
総負債		29,323			32,062
引受金及び又は有事項(付記9)
株主権益
優先株、$0.0001チケットの価値は10,000,000 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日に認可された株式違います。 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の発行済株式		—			—
普通株、$0.0001チケットの価値は300,000,000 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日に認可された株式 51,157,388と…43,075,218 2024 年 3 月 31 日時点の発行済株式と 2023 年 12 月 31 日時点の発行済株式		5			4
実収資本を追加する		1,048,393			723,136
他の総合損益を累計する		(109	)		16
赤字を累計する		(447,728	)		(415,327	)
株主権益総額		600,561			307,829
総負債と株主権益	$	629,884		$	339,891


	3月31日までの3ヶ月間
	2024			2023
収入：
協力と許可収入	$	28		$	298
運営費用：
研究開発		27,870			22,412
一般と行政		10,294			7,992
総運営費		38,164			30,404
運営損失		(38,136	)		(30,106	)
その他の収入(支出)：
利子収入		5,745			1,443
その他の費用、純額		(10	)		(19	)
その他の収入合計，純額		5,735			1,424
純損失	$	(32,401	)	$	(28,682	)
1株当たり基本と希釈して純損失	$	(0.66	)	$	(0.88	)
1 株当たり純損失の算出に使用される加重平均発行済株式、基本および希薄化		49,271,984			32,723,530


	3月31日までの3ヶ月間
	2024			2023
純損失	$	(32,401	)	$	(28,682	)
その他の全面的な損失：
有価証券が純収益を実現していない		(125	)		926
全面損失総額	$	(32,526	)	$	(27,756	)


☒	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告


☐	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された


	普通株				その他の内容支払い済み		他の総合を累計する			積算			合計する株主の
	株		金額		資本		損			赤字.赤字			権益
2023年12月31日の残高		43,075,218	$	4	$	723,136	$	16		$	(415,327	)	$	307,829
株式オプションと帰属RSUの行使時に普通株を発行する		236,856		—		3,113		—			—			3,113
株式公開時普通株式の発行（発行費用を除く） — 2024 年 2 月 / 3 月株式公開販売		7,845,314		1		316,148		—			—			316,149
株に基づく報酬費用		—		—		5,974		—			—			5,974
業務のために発行された普通株式証券の譲渡		—		—		22		—			—			22
有価証券純未実現損失		—		—		—		(125	)		—			(125	)
純損失		—		—		—		—			(32,401	)		(32,401	)
2024 年 3 月 31 日現在の残高		51,157,388	$	5	$	1,048,393	$	(109	)	$	(447,728	)	$	600,561


	3月31日 2024		十二月三十一日 2023
給与明細及び関連費用	$	4,516	$	8,149
発生した臨床および前臨床試験費用		2,908		2,180
コンサルティング · プロフェッショナル		1,447		1,581
その他の課税費用		142		104
負債およびその他の流動負債総額を計算しなければならない	$	9,013	$	12,014


		引用で編入する
展示品番号をつける	展示品説明	表	日取り	番号をつける	保存済みここから声明する

3.1	現在有効な法人証明書の修正と再確認。	8-K	12/15/20	3.1

3.2	修正 · 修正された細則は、現在有効である。	8-K	11/22/23	3.1

4.1	登録者の証券記述。	10-K	3/15/23	4.1

4.2	普通株式証明書フォーマット。	S-1/A	12/7/20	4.2

4.3	あらかじめ出資して株式証の書式を承認する	8-K	2/9/2024	4.1

31.1	2002年サバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席執行幹事証明書が発行される。				X

31.2	2002年サバンズ-オキシリー法第302節に基づいて成立した1934年証券取引法第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条に基づいて首席財務幹事を認証する。				X

32.1*	2002年サバンズ·オキシリー法第906節で可決された“米国法典”第18編第1350条に規定する首席執行幹事及び首席財務官証明書。				X

101.INS	XBRLインスタンスドキュメントを連結する				X

101.書院	インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマ組み込みリンクベースで文書				X

104	2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の Form 10—Q 四半期報告書の表紙は、 Inline XBRL でフォーマットされています。				X


	株式会社 4D 分子治療

日期： 2024 年 5 月 9 日	差出人：	/ s / デイヴィッド · カーン
		デイヴィッド · カーン M. D.
		取締役CEO兼最高経営責任者首席執行幹事

日期： 2024 年 5 月 9 日	差出人：	/ s / ウネーク · メフラ
		ウネーク · メフラ
		首席財務·商務官首席財務·会計幹事


	3月31日までの3ヶ月間
	2024			2023
経営活動のキャッシュフロー
純損失	$	(32,401	)	$	(28,682	)
純損失と営業使用純現金の調整 3つの活動の開始
株に基づく報酬費用		5,974			4,221
サービスと引き換えに普通株式証券を譲渡すること		22			22
派生負債の公正価値変動		—			7
減価償却および償却		1,173			1,029
使用権資産の償却		421			383
市場有価証券のプレミアム（割引）の純償却（増減）		(757	)		(395	)
経営性資産と負債の変動
前払い費用と他の流動資産		(1,322	)		90
その他の資産		(88	)		(110	)
売掛金		703			(333	)
負債その他の負債を計上しなければならない		(2,389	)		(3,397	)
収入を繰り越す		77			(298	)
リース負債を経営する		(501	)		(443	)
経営活動のための現金純額		(29,088	)		(27,906	)
投資活動によるキャッシュフロー
有価証券を購入する		(277,324	)		(14,729	)
有価証券の満期日		14,776			58,871
財産と設備を購入する		(710	)		(1,012	)
投資活動提供の現金純額		(263,258	)		43,130
融資活動によるキャッシュフロー
要約費用を支払う		—			(69	)
株式オプション行使時に普通株を発行する		3,113			1,416
株式公開時の普通株式の発行（発行費用を除く）		315,719			—
ATM 募集プログラム普通株式の発行（発行費用を除く）		—			9,647
融資活動が提供する現金純額		318,832			10,994
現金と現金等価物の純増加		26,486			26,218
期初現金及び現金等価物		249,108			52,351
期末現金と現金等価物	$	275,594		$	78,569
ノンキャッシュ投資 · ファイナンスに関する補足開示ニュース
未払いの発売費用	$	430		$	—
買掛金における資産 · 設備の購入発生負債やその他の負債は	$	—		$	357


	3月31日までの3ヶ月間
	2024		2023		$Change		変更率
研究開発試行費、消耗品費	$	11,621	$	7,746	$	3,875		50	%
給与 · 人件費		12,432		11,096		1,336		12	%
設備費その他の研究開発費		3,817		3,570		247		7	%
研究開発費総額	$	27,870	$	22,412	$	5,458		24	%


	3月31日までの3ヶ月間
	2024			2023
経営活動のための現金純額	$	(29,088	)	$	(27,906	)
投資活動提供の現金純額		(263,258	)		43,130
融資活動が提供する現金純額		318,832			10,994
現金と現金等価物の純増加	$	26,486		$	26,218