別紙99.1

サンガモセラピューティクスは、最近のビジネスのハイライトを報告し、

2024年第1四半期の財務結果

•第27回米国遺伝子細胞療法学会（ASGCT）年次総会で、神経学に焦点を当てた前臨床パイプラインの進展を示す20件のプレゼンテーションを紹介しました。これには、静脈内投与後に非ヒト霊長類（NHP）に業界をリードする血液脳関門（BBB）の浸透を示した新しいデリバリーキャプシド、STAC-BBBからの追加データが含まれます。

•大規模なゲノム編集を可能にするように設計されたセリンリコンビナーゼのターゲティングを可能にする新しい次世代モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームの発見を発表しました。

•ファブリー病に対するイサラゲネ・シバパルボベックの第1/2相STAAR試験の投与を完了し、ファブリーの協力パートナー候補と活発に話し合いました。

•ファイザーは、血友病Aの生物製剤ライセンス申請（BLA）と販売承認申請（MAA）の提出を見込んでいます。2024年半ばのピボットリードアウトが参考になれば、2025年初頭に協力します。

•機関投資家への登録直接募集により、総収入約2,400万ドルを調達しました。

カリフォルニア州リッチモンド、2024年5月9日-ゲノム医薬品会社のサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq：SGMO）は本日、業績ハイライトと2024年第1四半期の決算を発表しました。

「サンガモは、第27回ASGCT年次総会で最近発表されたように、神経学に焦点を当てたゲノム医療パイプラインを引き続き発展させています。神経向性キャプシドSTAC-BBBの最近の発見と新しい次世代インテグラーゼ技術に支えられて、エピジェネティックな調節プログラムとキャプシドエンジニアリングプラットフォーム全体で根本的な進歩を遂げています」と、最高経営責任者のサンディ・マクレーは述べました。サンガモ。「ファブリー病プログラムを含め、ポートフォリオ全体で事業開発に関する議論が進展していることに満足しています。私たちは第1四半期に達成された勢いをさらに発展させており、2024年の残りの期間、そしてそれ以降に有意義なマイルストーンを達成することを楽しみにしています。」

最近のビジネスハイライト

コーポレートアップデート

•機関投資家への登録直接募集により、総収入約2,400万ドルを調達しました。

優先神経学パイプライン

神経学エピジェネティック調節プログラム

•慢性神経障害性疼痛を治療するためのNav1.7プログラムでは、治験中の新薬（IND）を可能にする毒性学研究が完了間近です。INDの提出は2024年の第4四半期に予定されています。

•サンガモのプリオン病治療プログラムでは、新しいSTAC-BBBキャプシドを活用した臨床試験承認（CTA）を可能にする活動が進んでいます。CTAの提出は2025年の第4四半期に予定されています。

•STAC-BBBを活用した、アルツハイマー病を含むタウオパチーに対処する、以前に一時停止されていたジンクフィンガーリプレッサープログラムの開発を再開する予定です。INDの提出は、早くも2025年の第4四半期に行われる可能性があります。

•ASGCT年次総会で、プリオン病やタウオパシーを含むさまざまな神経疾患の治療におけるエピジェネティックな調節の進歩を示す10件のポスタープレゼンテーションを紹介しました。

新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドデリバリーテクノロジー

•新しいAAVキャプシド、STAC-BBBの前臨床データを発表しました。これにより、静脈内投与後のNHPへのBBB浸透が業界トップであることが示されました。キャプシドによるプリオン病とタウオパチーを標的とするジンクフィンガーペイロードの送達により、標的遺伝子が強力かつ広範囲に抑制されました。

•ASGCTで2つのプラットフォームプレゼンテーションと4つのポスタープレゼンテーションを行い、サンガモのSIFTERキャプシドエンジニアリングプラットフォームを通じて開発されたAAVキャプシド送達機能の開発の概要を説明しました。

•STAC-BBBの潜在的な協力者と継続的に事業開発に関する話し合いをしています。

次世代のゲノム工学

•ASGCTで1つのプラットフォームと3つのポスタープレゼンテーションを行い、サンガモの次世代ゲノムエンジニアリング能力を紹介しました。これには、モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームの発見が含まれます。モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームの発見は、DNAの大きな配列をゲノムに統合して、同じ遺伝子に固有の変異を持つ患者を1つの薬で治療できるように設計された、用途の広いタンパク質誘導ゲノム編集方法です。

•BioRxivに「再プログラムされたモジュラーインテグラーゼの体系的な開発により、大規模なDNA配列の正確なゲノム統合が可能になります」というタイトルの原稿を公開しました。これは、MINTプラットフォームが、セリンリコンビナーゼであるBxb1を標的とするジンクフィンガープラットフォームから導き出されたサンガモの構造タンパク質-DNAエンジニアリング能力をどのように活用しているかをさらに詳しく説明しています。この技術は、遺伝子全体をゲノムに統合することを目的としています。これにより、二本鎖DNAの切断や、補助的なゲノム編集やDNA修復によるカーゴ調節による支援の必要がなくなります。

•MINTプラットフォームは、神経学に焦点を当てた適応症のために社内で展開でき、人間の病気と農業バイオテクノロジー環境の両方で、潜在的な提携の機会を提供する可能性があります。

•サンガモのモジュラーインテグラーゼ機能に関する事業開発について、潜在的な協力者と継続的に話し合いました。

その他のプログラム

ファブリー病

•ファブリー病の治療のための治験中の遺伝子治療であるイサラルガゲンシパルボベックの第1/2相STAAR試験の最後の患者に投与しました。その結果、研究では合計33人の患者が投与されました。スクリーニング、登録、投薬が完了しました。

•さらに1人の患者が酵素補充療法（ERT）から中止され、その結果、これまでに合計14人の患者がERTから脱退しました。2024年2月以降に投与され、ERTの研究を開始した4人の患者は、適切な時期にERT治療を中止する計画を立てています。

•2024年2月、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第20回世界シンポジウムで、最新の臨床データを発表しました。これは、Isaralgagene civaparvovecの持続的な利点と差別化された安全性プロファイルを示しています。

•米国食品医薬品局（FDA）と提携し、承認までの道のりを短縮しました。Isaralgagene civaparvovecについては、欧州医薬品庁（EMA）からPRIME資格を、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）からイノベーティブ・ライセンシング・アンド・アクセス・パスウェイ（ILAP）の資格を取得しました。

•ファブリー病プログラムの潜在的な協力パートナーと活発に話し合いました。共同パートナーシップまたは資金調達が確保されるまで、潜在的な登録試験の計画を含む追加投資を延期します。

血友病Aさん

•中等度から重度の血友病Aの患者を対象にファイザーと共同で開発している治験中の遺伝子治療であるgiroctocogene fitelparvovecの第3相AFFINE試験で、2024年半ばにピボットリードアウトが予定されています。

•ファイザーは、重要な読み方が裏付けになれば、2025年初頭にBLAとMAAが提出されると予想しています。

•Giroctocogene fitelparvovecの特定の規制上および商業上のマイルストーンを達成すると、ファイザーから最大2億2000万ドルのマイルストーン支払いを受ける資格があります。また、giroctocogene fitelparvovecが承認され商品化された場合は、特定の減額を条件として、14％〜20％の製品販売ロイヤルティを獲得できます。

2024年第1四半期の財務結果

2024年3月31日に終了した第1四半期の連結純損失は4,910万ドルでしたが、2023年の同時期の純利益は2,110万ドルでした。

2024年3月31日に終了した第1四半期の基本および希薄化後の1株当たり純損失は0.27ドルでしたが、2023年の同時期の基本1株当たり純利益は0.13ドル、希薄化後の1株当たり純利益は0.12ドルでした。

収入

2024年3月31日に終了した第1四半期の収益は50万ドルでしたが、2023年の同時期は1億5800万ドルでした。

売上高が1億5,750万ドル減少したのは主に、2023年6月の協力契約の終了により、バイオジェンとノバルティスとの協力契約に関連する収益がそれぞれ1億3,230万ドルと980万ドル減少し、2024年4月に契約条件に従って失効したKiteとの協力契約に関連する収益が1,230万ドル減少し、310万ドル減少したことによるものです。シグマ・アルドリッチ社およびリガンド・ファーマシューティカルズ社とのライセンス契約に関連する収益

GAAPおよび非GAAPベースの営業費用

2024年3月31日に終了した第1四半期のGAAPベースの総営業費用は、2023年の同時期の1億3,980万ドルに対し、5,200万ドルでした。2024年3月31日に終了した第1四半期の非GAAPベースの営業費用（減損費用、減価償却費、および株式ベースの報酬費用を除く）は、2023年の同時期の6,950万ドルに対し、4,360万ドルでした。

非GAAPベースでの総営業費用の減少は主に、2023年と2024年の第1四半期に発表された事業再編とそれに対応する人員削減の結果としてのボーナス費用の削減と人件費の減少、およびコラボレーション契約の終了、特定の研究開発プログラムの延期と優先順位変更による前臨床および臨床費の減少による報酬およびその他の人件費の減少によるものです。

現金および現金同等物

2024年3月31日現在の現金および現金同等物は5,440万ドルでしたが、2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は8,100万ドルでした。3月に、プレースメントエージェントの手数料と当社が支払う予定の募集費用を差し引いた後の純収入は約2,180万ドルで、普通株式の登録直接募集を完了しました。2024年3月31日時点で利用可能な現金および現金同等物は、リストラ、人員削減、その他の潜在的なコスト削減によって期待されるコスト削減と相まって、2024年の第3四半期に計画されている事業資金を調達するのに十分であると考えています。

2024年の財務ガイダンスを繰り返しました（最初のガイダンスは2024年3月13日に提供されました）

•GAAPベースでは、2024年には引き続き総営業費用は約1億4500万ドルから1億6500万ドルの範囲になると予想しています。これには、現金以外の株式ベースの報酬費用と減価償却が含まれますが、追加の資金調達が必要です。

•非GAAPベースの総営業費用は、追加の資金調達を条件として、推定される非現金株式ベースの報酬費用は約1,300万ドル、減価償却費は約700万ドルで、2024年には約1億2,500万ドルから1億4,500万ドルの範囲になると予想しています。

今後のイベント

サンガモは以下のイベントに参加する予定です。

投資家会議

•RBCキャピタル・マーケッツ・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス、2024年5月14〜15日

•ジェフリーズ・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス、2024年6月5日～6日

•H.C.ウェインライト第5回ニューロ・パースペクティブ・バーチャル・カンファレンス、2024年6月24日の週

これらの投資家会議で視聴できるウェブキャストへのアクセスリンクは、サンガモのウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベント」にあります。入手できる資料は、イベント終了後にサンガモのウェブサイトの「プレゼンテーション」にあります。

カンファレンス・コール

サンガモの経営陣は、5月9日木曜日の午後4時30分（東部標準時）に、プログラムの進捗状況と財務の最新情報についてさらに話し合うためのコーポレートコールを開催します。

参加者は、このリンクを使用して電話に登録し、アクセスする必要があります。必須ではありませんが、イベント開始の10分前に入会することをお勧めします。登録すると、参加者は提供された番号と固有のパスコードでダイヤルインするか、ダイヤルアウトオプションを使用してすぐに電話を接続するかを選択できます。

最新の企業プレゼンテーションは、「投資家とメディア」セクションの「プレゼンテーション」にあります。

ライブウェブキャストにアクセスするためのリンクは、サンガモのウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベント」にもあります。電話会議の後、同じリンクからリプレイができます。

サンガモ・セラピューティクスについて

Sangamo Therapeuticsは、画期的な科学を、適切な治療法の選択肢がない、またはまったく治療法の選択肢がない重篤な神経疾患に苦しむ患者や家族の生活を変える医薬品に変えることに専念しているゲノム医療会社です。サンガモは、そのジンクフィンガーエピジェネティックレギュレーターは、壊滅的な神経疾患に対処するのに理想的であり、そのキャプシド発見プラットフォームは、中枢神経系を含む現在利用可能な髄腔内送達キャプシドを超えて送達を拡大できると考えています。サンガモのパイプラインには、複数の提携プログラムや、パートナーシップや投資の機会があるプログラムも含まれています。詳細については、www.sangamo.comにアクセスして、リンクトインとTwitter/Xで私たちとつながってください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、現在の予想に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、サンガモの製品候補とその人工キャプシドの治療的および商業的可能性、および次世代ゲノムエンジニアリング技術の可能性、進行中および将来の臨床試験を実施し、そのような臨床試験から得られた臨床試験からの臨床データを提示する際のサンガモとその協力者の予想計画とタイムライン、サンガモの予想される進歩に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。の製品候補は、潜在能力を探す計画を含め、開発の後期段階に入ります将来予定されているIsaralgagene civaparvovecの第3相試験とその設計とタイミング、第3相AFFINE試験のデータを提示し、giroctocogene fitelparvovecのBLAとMAAに提出するまでのタイムライン、giroctocogene fitelparvovecの場合、マイルストーン支払いを獲得したり、製品販売ロイヤリティを受け取ったりする可能性が承認され、商品化されました。データの発表を含む、サンガモの前臨床神経学プログラムの進歩に対する期待、およびINDとCTAの提出が予想されますそのようなプログラムに関連して、大規模なゲノム工学を可能にするMINTプラットフォームの可能性、サンガモの期待されるキャッシュランウェイ、GAAPおよび非GAAPの総営業費用、減損、株式ベースの報酬に関するサンガモの2024年の財務ガイダンス、業界および投資家の会議への参加計画、サンガモの特定のプログラムのパートナーを探す計画やそれに関連する議論を含む追加資金を確保するための取り組み、および歴史的事実ではないその他の記述。これらの記述は将来の業績を保証するものではなく、予測が難しい特定のリスクや不確実性の影響を受けます。実際の結果が異なる原因となる可能性のある要因には、前臨床および臨床プログラムの推進に必要な資金またはパートナーシップの確保を含む、製品候補および/または技術の完全な開発、規制当局の承認の取得、および商品化のための資本リソースの不足に関連するリスクと不確実性、現在検討されているとおりにリストラを実行するサンガモの能力、サンガモの必要性などが含まれますが、これらに限定されません事業計画を実行し、事業を継続するための多額の追加資金について継続企業。これには、サンガモが前臨床および臨床プログラムの推進に必要な資金を調達できなくなるリスクや、継続企業としての運営ができなくなるリスクが含まれます。その場合、サンガモは事業を完全に停止したり、資産の全部または一部を清算したり、米国破産法に基づく保護を求めたりする必要があります。前臨床の結果が出るリスクを含む、不確実で費用のかかる研究開発プロセス将来の臨床試験の結果を示すものではありません。

進行中の海外紛争、現在または将来の銀行破綻の可能性、インフレと金利上昇の結果を含む、マクロ経済的要因または財務上の課題が、サンガモとその協力者のグローバルなビジネス環境、医療システム、事業および運営に及ぼす影響（臨床試験の開始と運営を含む）、臨床試験の遅延、一時停止、保留が臨床試験のスケジュールと製品候補の商品化に与える影響、不確実なタイミングと臨床試験結果の予測可能な性質、第3相AFFINE試験の治療効果が患者さんに持続しないリスクや、第1/2相STAAR試験の最新の予備臨床データで観察された治療効果が患者さんに持続せず、研究の最終臨床試験データではisaralgagene civaparvovecの安全性と有効性が検証されず、ERTから脱退した患者はERTから脱退したままになるというリスクを含みます。複数の規制当局にわたる製品候補の予測可能な規制承認プロセス。依存初期の臨床試験の結果。その結果は必ずしも将来の臨床試験の結果を予測するものではありません。これには、サンガモの製品候補の登録試験の結果、サンガモが使用する技術が不要になる技術開発の可能性、サンガモが協力者に依存し、追加のコラボレーションを確保できない可能性、サンガモが将来期待される業績を達成する能力などが含まれます。

財務ガイダンスを含め、当社の将来の計画と期待に関するすべての将来の見通しに関する記述は、十分な追加資金を確保できるかどうかにかかっています。サンガモとその協力者が商業的に実行可能な製品を開発できるという保証はありません。上記のリスクと不確実性、およびサンガモとその協力者の事業と事業環境に存在するその他のリスクと不確実性により、実際の結果はこれらの将来の見通しに関する記述で予測されたものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性は、サンガモの証券取引委員会（SEC）の提出書類および報告書でより詳細に説明されています。これには、2023年12月31日に終了した年度のサンガモのフォーム10-Kの年次報告書と、2024年3月31日に終了した四半期のサンガモのフォーム10-Qに関する四半期報告書、およびサンガモが随時作成するその後の提出書類および報告書が含まれます。SECと一緒に。この発表に含まれる将来の見通しに関する記述は、この日付の時点で作成されたものであり、Sangamoは、適用法で義務付けられている場合を除き、そのような情報を更新する義務を負いません。

非GAAPベースの財務指標

GAAPに従って提示された財務結果とガイダンスを補足するために、非GAAPベースの営業費用を提示しています。これには、減価償却費、株式ベースの報酬費用、およびGAAP営業費用からののれん、無期限無形資産、および長期資産の減損は含まれていません。この非GAAP財務指標を、GAAPに従って作成された当社の財務情報と合わせて考えると、投資家やアナリストは、期間ごとの業績や将来の見通しに関するガイダンスと有意義に比較し、事業の経営動向を特定する能力を高めることができると考えています。減価償却費、および株式ベースの報酬費用は、提示された期間の業績に直接またはすぐには関係しない変化の結果として期間ごとに大幅に変化する可能性のある非現金費用であり、現在の業績をより有意義に評価し、営業実績と比較しやすくするために、のれん、無期限無形資産、および長期資産の減損を除外しました他の時期に。この非GAAP財務指標は、GAAPに従って作成された財務実績指標に追加されるものであって、それに代わるものでも、それに代わるものでも、優れているものでもありません。投資家には、当社の事業をより完全に理解するために、GAAPに基づく当社の業績と補足的な非GAAP財務情報を慎重に検討することをお勧めします。

投資家向け広報とメディアに関するお問い合わせ

ルイーズ・ウィルキー

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

-詳細-

選択した連結財務データ

（未監査、千単位、1株あたりのデータを除く）

###