0001720893--12-312024Q1誤り003363200029930000Http：//Fasb.org/us-GAAP/2023#その他負債現在Http：//Fasb.org/us-GAAP/2023#その他の非運用収入支出Http：//Fasb.org/us-GAAP/2023#その他の非運用収入支出P 1 Y0001720893btai： Warrants2024 メンバー2024-03-310001720893btai： NewWarrants メンバー2023-12-310001720893btai：登録済み DirectOfferingMember2024-03-252024-03-250001720893アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-01-012024-03-310001720893btai：従業員ストック購入プラン 2020 会員2024-01-012024-03-310001720893アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2024-03-310001720893US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-03-310001720893アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-12-310001720893US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-12-310001720893アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-03-310001720893US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-03-310001720893アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-12-310001720893US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-12-310001720893米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-12-310001720893米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-03-310001720893btai：インセンティブアワードプラン 2020 メンバー2024-03-310001720893btai：従業員ストック購入プラン 2020 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OnkosxcelWarrantMember2022-04-192022-04-190001720893btai：クレジットファシリティメンバー2022-04-190001720893btai： FromAndAfterSatisfactionOfFundingConditionsForTrancheCLoans メンバーbtai： Ofa 管理エージェントメンバー2022-04-190001720893btai： FromAndAfterFundingOfTrancheBloansMemberbtai： Ofa 行政エージェントメンバー2022-04-190001720893btai：期間ツーメンバーbtai：クレジットファシリティメンバー2024-03-202024-03-200001720893btai：期間 3 メンバーbtai：クレジットファシリティメンバー2024-03-202024-03-200001720893btai：期間 3 メンバー2024-03-202024-03-200001720893btai：期間 1 メンバー2024-03-202024-03-200001720893btai：クレジットファシリティメンバー2024-02-122024-02-120001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-12-050001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-11-130001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-11-120001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-12-052023-12-050001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-11-132023-11-130001720893btai：クレジットファシリティメンバー2023-12-310001720893btai：従業員ストック購入プラン 2020 会員2020-05-202020-05-2000017208932024-01-012024-03-3100017208932023-01-012023-03-310001720893btai：クレジットファシリティメンバー2022-04-192022-04-190001720893btai：クレジットファシリティメンバーUS-GAAP：SecuredOvernightFinancingRateSofrOvernightIndexSwapRateRateメンバー2022-04-192022-04-190001720893btai：期間 3 メンバーbtai：クレジットファシリティメンバー2024-03-200001720893btai：クレジットファシリティメンバー2024-03-200001720893btai： Ofa 行政エージェントメンバー2022-04-190001720893btai：株式会社バイオクセルメンバー2017-06-300001720893btai：株式会社バイオクセルメンバーbtai：セールスマイルストーンメンバー2017-06-300001720893btai：株式会社バイオクセルメンバーbtai：開発マイルストーンメンバー2017-06-300001720893SRT：最小メンバ数btai：収益利子資金調達契約メンバー2022-04-192022-04-190001720893SRT：最大メンバ数btai：収益利子資金調達契約メンバー2022-04-192022-04-190001720893btai：株式会社バイオクセルメンバー2017-06-302017-06-3000017208932024-03-3100017208932023-12-31ISO 4217：ドルXbrli：純Xbrli：共有ISO 4217：ドルXbrli：共有btai ： Ybtai：セグメント

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表：10-Q


(マーク1)

☒	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末まで2024年3月31日

あるいは…。

☐	1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告
	移行期間中から〜

依頼書類番号：001-38410

BioXcel治療会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)



デラウェア州	82-1386754
(会社または組織の州またはその他の管轄区域)	(税務署の雇用主識別番号)

555 ロングワーフドライブ
ニュー · ヘイブン, ＣＴ	06511
(主にオフィスアドレスを実行)	(郵便番号)

(475) 238-6837

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

適用されない

(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)



同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル	取引コード	登録された各取引所の名称
普通株,1株0.001ドル	BTAI	ナスダック資本市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ⌧違います◻

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ⌧違います◻

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。


大型加速ファイルサーバ☐	ファイルマネージャを加速する☐

非加速ファイルサーバ ☒	規模の小さい報告会社☒

	新興成長型会社☐

新興成長型企業である場合、登録者が、取引所法案第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います☒

2024 年 5 月 7 日に発行済の登録者の普通株式の株式数、 1 株当たり 0.001 ドルの額面価値は 37,530,821.

カタログ表

カタログ表


		ページ
第1部金融情報

	前向きに陳述する	3
	リスク要因をまとめる	4
第1項。	財務諸表(監査なし)	7
	連結貸借対照表（ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日）	7
	2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の連結業績計算書	8
	2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の株主持分（赤字）変動連結計算書	9
	2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結キャッシュ · フロー計算書	10
	簡明合併財務諸表付記	11
第二項です。	経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析	36
第三項です。	市場リスクの定量的·定性的開示について	65
第四項です。	制御とプログラム	65

PART II その他情報

第1項。	法律訴訟	67
第1 A項。	リスク要因	67
第二項です。	未登録株式証券販売と収益の使用	130
第三項です。	高級証券違約	130
第四項です。	炭鉱安全情報開示	130
五番目です。	その他の情報	130
第6項。	陳列品	131
サイン		133

カタログ表

前向きに陳述する

このForm 10-Q四半期報告書には、1995年の“個人証券訴訟改革法”に適合した前向きな陳述が含まれている。改正後の1933年証券法第27 A節(“証券法”)と改正後1934年証券取引法第21 E節(“取引法”)に含まれる前向き陳述の安全港条項にこれらの前向き陳述を組み込む予定である。“予想”、“信じる”、“可能”、“継続”、“可能”、“設計”、“見積もり”、“予想”、“予測”、“目標”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“可能”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“意志”、“将”および同様の表現は、すべての前向き表現がこれらの語または表現を使用するわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。本四半期報告における10-Q表に関するすべての陳述は、歴史的事実に関する陳述を除いて、前向きな陳述であり、以下の陳述を含むが、これらに限定されない

●

IGALMIの販売戦略について^ＴＭ;

●

優先順位の再決定に関する戦略、期待収益、およびコスト節約(本明細書で定義するように)

●

私たちはより多くの資本を集め、継続的に経営する企業として能力がある

●

私たちの静かな計画に関連した発展は

●

私たちの潜在市場の総規模と関連する基礎的な推定

●

私たちは候補製品の臨床試験とマーケティング応用計画を作成しました

●

私たちは現在と未来の候補製品の研究、開発、商業化を計画している

●

私たちはいくつかの候補製品の開発と商業化に協力することを計画している

●

未来の協力の潜在的な利点は

●

私たちの候補製品のために規制承認のタイミングと能力を獲得し、維持する

●

私たちが規制機関と議論した時間と結果

●

IGALMIの市場受入率と程度，臨床実用性，処方医師数と処方獲得率^ＴＭ私たちが発売許可を得た候補品は

●

私たちの商業化、マーケティング、および製造能力および戦略は、任意の広告活動から得られる潜在的な利益を含む

●

私たちは様々な活動、会議、講演、会議に参加し、そこから潜在的な利益を得ることができる

●

私たちの知的財産権の地位と戦略

●

支出、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定

●

我々の子会社OnkosXcel治療有限責任会社(“OnkosXcel”)への潜在的な投資または他の戦略的選択；

●

私たちの競争相手と私たちの産業の発展と関連している

●

私たちの資金調達計画の条約を守る

●

政府の法律法規の影響

●

法律の手続きや調査に関する事態の発展；

●

BioXcel LLCとの関係です

このような展望的な陳述は経営陣の現在の予想に基づいている。これらの陳述は、約束でも保証でもなく、既知および未知のリスク、不確定要素、および他の重要な要素に関連しており、これらのリスク、不確定要素、および他の重要な要素は、“要約リスク要因”の第2の部分1 A項に記載されたものを含むが、これらに限定されないが、私たちの実際の結果、業績または成果を明示的または示唆する任意の未来の結果、業績または成果と大きく異なる可能性がある。“リスク要因”と第1部、第2項。“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”および本四半期報告Form 10-Qの他の部分。我々が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の文書では、“リスク要因”の欄で議論されているこれらおよび他の重要な要因は、本文書で行われた前向き陳述が示す結果とは大きく異なる結果をもたらす可能性がある。このような不確実性を考慮して、あなたは未来の事件の予測としてこのような前向きな陳述に依存してはいけない。私たちは未来のある時点で展望的陳述を更新することを選択するかもしれないが、後続の事件が私たちの観点を変化させても、私たちはそのような義務を負わない。

本四半期報告書に記載されているように、別の説明または文脈が別に規定されていない限り、用語“私たち”、“会社”または“BTI”はBioXcel治療会社を指し、“BioXcel LLC”は会社の前の親会社および主要株主BioXcel LLCおよびその前身のBioXcel会社を意味する。

カタログ表

私たちは会社に関する材料情報を発表するルートとして私たちのサイトを使用するかもしれない。会社の財務やその他の重要な情報は通常、会社のウェブサイトの投資家やメディア部分に公開され、そのサイトを介してアクセスすることができますWww.bioxcelTreateutics.comそれは.また、メールアドレスを登録すると、会社に関する電子メール警報や他の情報が自動的に受信される可能性があります。方法は、私たちのサイト投資家やメディア部分のニュース/イベントメニューの“電子メール警報”オプションにアクセスすることです。URLはWww.bioxcelTreateutics.com.

リスク要因をまとめる

我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの普通株に投資する時、あなたはこのような危険と不確実性を慎重に考慮しなければならない。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです

●

私たちの経営の歴史は限られていて、今まで大量の製品収入が発生していません。これは私たちの業務のこれまでの成功を評価し、私たちの未来の生存能力を評価することを困難にするかもしれません。

●

設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には、絶対に実現または利益を維持しない可能性がある重大な運営損失を受け続けると予想される。

●

我々の戦略優先順位調整と関連する兵力削減は私たちの予想した結果に達しないかもしれない。

●

私たちは大量の追加資金が必要になり、私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力の延期、減少、または他の方法で戦略代替案を求めることを余儀なくされるかもしれない。さらに、本明細書で定義したように、我々の信用プロトコルの最低資本調達要件に基づいて追加資金を調達することができないことは、違約イベントをトリガする。

●

私たちは大量の債務と他の契約義務を持っていて、これは私たちの流動性を損害し、私たちのビジネスをする能力を制限して、私たちの業務、運営結果、財務状況を損なうかもしれません。私たちは資金調達計画の下で私たちの義務を履行するために十分なキャッシュフローを運営していないかもしれない。

●

私たちはいくつかの条件や事件を確認しており、これらの状況や事件は、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いを抱かせている。

●

私たちの薬物発見と薬物開発の経験は限られている。

●

静けさII第3段階試験に関連する進展は、アルツハイマー病に罹患している可能性のある認知症患者の急性治療のためのBXCL 501の開発計画のタイミングおよび規制部門の承認または獲得の将来性に影響を与える可能性があり、また、規制、株主または他の行動、投資家の信頼の喪失、および私たちの普通株取引価格に対する負の影響を含む追加のリスクと不確実性に直面させる可能性がある。

●

短期的にはイガルミ^ＴＭそして、我々の4つの候補製品BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701およびBXCL 702。候補製品の臨床開発や市場承認を得ることができない場合や商業化に成功できなければイガルミ^ＴＭあるいは私たちの候補製品は、単独でも協力者と協力しても、あるいは私たちがそうする過程で重大な遅延に遭遇したら、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

●

著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な“頂線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に伴い変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

●

米国(“U.S.”)の規制承認プロセスアメリカ食品薬品監督管理局(“FDA”)と類似の外国機関は冗長で、時間がかかり、高価で、しかも本質的に予測できず、もし私たちが最終的に監督部門の私たちの候補製品に対する許可を得ることができなければ、私たちの業務は深刻な損害を受ける。

カタログ表

●

臨床試験は高価で、設計が困難で、進行が困難であり、しかも結果が確定していない。

●

我々は臨床試験における患者登録により，我々の候補製品を開発し続けている。もし患者を私たちの臨床試験に参加させることができなければ、私たちの研究開発は不利な影響を受ける可能性がある。

●

私たちが推定した騒動事件の数とそれに応じた推定総目標市場は内在的な挑戦と不確実性の影響を受けている。もし私たちが現在および潜在的な未来の製品または候補製品の発作回数または総潜在的市場規模を過大評価した場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団の狭い定義に基づいている場合、私たちの収入および利益を達成する能力は損なわれる可能性がある。

●

BioXcel LLCに基づく特許薬物発見·開発エンジンEvolverAIおよび我々自身のAIプラットフォームが候補製品を発見·開発することは斬新で検証されておらず，ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかは分からない。

●

規制当局は、私たちの独自の人工知能アルゴリズムを開発または実施する能力を制限する可能性があり、および/または、私たちのノウハウのセキュリティをキャンセルまたは制限する可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

●

FDAがIGALMIを承認したにもかかわらず^ＴＭ統合失調症または双極性感情障害に関連する激越の急性治療に対して、私たちは依然としてIGALMIに対する広範かつ持続的な規制要求と義務に直面する^ＴＭ私たちが承認した候補品もあります

●

IGALMIに対するFDAの承認を得たにもかかわらず^ＴＭ私たちの製品や候補製品は医師や医学界に一般的に受け入れられないかもしれませんし、十分な保険カバー範囲や精算がないかもしれません。

●

連邦、州、または外国の医療保健の“詐欺と乱用”法律に違反していることが発見されれば、巨額の罰金と罰金の支払いを要求される可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

●

私たちはBioXcel LLCに依存して私たちの業務にいくつかのサービスを提供し続けている。

●

BioXcel LLCは私たちの業務方向に重大な影響を与え、私たちの普通株の集中所有権はあなたと他の株主が重大な決定に影響を与えることを防止します。

●

我々の候補製品の臨床用品やIGALMIの商業用品の生産は第三者に大きく依存している^ＴＭ私たちは、他の承認された候補製品を生産する第三者の商業供給に依存するつもりだ。

●

私たちは第三者に依存して臨床前と臨床試験を行う。これらの第三者がその契約法や規制の責務をうまく履行できない場合、あるいは予想される期限までに完了しなければ、規制機関の候補製品の承認を得られないか、商業化される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

●

データ漏洩またはネットワーク攻撃は、当社の業務、運営および情報技術システムおよび財務業績を混乱させるか、または会社の機密または敏感な情報の損失または漏洩を引き起こす可能性があります。

●

私たちは今、将来的には正常な業務過程またはそれ以外にも法的手続き、クレーム、調査を受ける可能性がある。このような訴訟手続きはクレームと調査は高価で時間のかかる弁護である可能性があり、不利な結果をもたらす可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格にマイナスの影響を与える可能性がある。

カタログ表

●

不利な世界的な政治的または経済的事件および条件は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

●

私たちは環境、社会、そして統治事項に関するより多くの検討に関連するリスクに直面している。

●

私たちの所有権を保護することは難しくて高価で、私たちは彼らの保護を保障できないかもしれない。

商標、商号、サービスマーク

本四半期の報告書には、当社の商標、商号、サービスマークが含まれていますが、これらに限定されません^ＴＭ私たちのロゴは私たちの財産であり、適用された知的財産法によって保護されています。便宜上、本四半期の報告書には、商標、商標名、およびサービスマークが出現する可能性があり、含まれていない^®, ^ＴＭそして^SMしかし、このような参照は、私たちまたは適用すべての人が、適用法によって許容される最大範囲で、これらの商標、商号、およびサービスマークに対する私たちまたは任意の適用許可者の権利を放棄または主張しないことを意味するものではない。私たちは、他の当事者の商標、商号、またはサービスマークを使用または表示することを意図しておらず、そのような使用または表示は、これらの他の当事者と関係があることを示唆するものとして解釈されるべきではなく、またはこれらの他の当事者によって裏書されたり、後援されたりするべきではない。

業界やその他のデータ

別の説明がない限り、本四半期報告に含まれる私たちの業界と私たちが経営している市場に関する情報は、私たちの全体的な期待、市場地位、市場機会を含み、すべて私たちの経営陣の推定と研究、業界と一般出版物、および第三者による研究、調査、研究に基づいている。本四半期報告に含まれるこれらの第三者出版物、研究、調査、研究の情報は信頼できると信じているが、これらの情報の正確性や完全性は保証されておらず、これらの情報も独立して確認されていない。経営陣の見積りは，公開的に得られる情報，彼らの我々の業界に対する理解，およびそれらの情報や知識に基づく仮定に基づいており，これらの情報や知識は合理的であると考えられる.これらのデータは、様々な要因のため、本四半期報告の“前向き陳述”および第2部1 A項“リスク要因”で説明された要因を含む、高度な不確実性およびリスクの影響を受けるいくつかの仮説および制限に関連する。これらの要素や他の要素は私たちの未来の業績と市場予想を私たちの仮定や見積もりと大きく違うことをもたらすかもしれません。

カタログ表

第1部財務情報

項目1.財務諸表

BioXcel治療会社です

簡明合併貸借対照表

（ 1 株当たり金額を除く千円単位）



	三月三十一日
	2024		十二月三十一日
	(未監査)		2023
資産
流動資産
現金と現金等価物	$	74,141	$	65,221
売掛金純額		378		71
在庫品		2,439		1,991
前払い費用		2,103		2,782
その他流動資産		1,856		2,078
流動資産総額	$	80,917	$	72,143
財産と設備、純額		706		784
経営的リース使用権資産		613		688
その他の資産		87		87
総資産	$	82,323	$	73,702

負債と株主権益
流動負債
売掛金	$	17,220	$	13,654
費用を計算する		13,675		12,424
関係者の都合で		116		107
応算利息		117		736
その他流動負債		353		346
流動負債総額	$	31,481	$	27,267
賃貸負債の長期部分を経営する		350		440
派生負債		21,222		1,905
長期債務		101,633		100,598
総負債	$	154,686	$	130,210

引受金及び又は事項(付記16)
株主資本（赤字）
優先株、$0.001額面は10,000ライセンス株；違います。2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の発行済株式	$	—	$	—
普通株、$0.001額面は100,0002024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点での認可株式 33,632そして29,930株発表されましたそして卓越した2024 年 3 月 31 日現在、 2023 年 12 月 31 日現在		34		30
実収資本を追加する		544,992		534,060
赤字を累計する		(617,389)		(590,598)
株主権益総額	$	(72,363)	$	(56,508)
総負債と株主権益	$	82,323	$	73,702

カタログ表

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

BioXcel治療会社です

業務報告書を簡明に合併する

（ 1 株当たり金額を除く千円単位）

(未監査)


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023

収入.収入
製品収入、純額	$	582	$	206

運営費
販売原価	$	80	$	9
研究開発		11,401		27,800
販売、一般、行政		13,264		23,595
総運営費	$	24,745	$	51,404
運営損失	$	(24,163)	$	(51,198)
その他の費用(収入)
利子支出		3,607		3,367
利子収入		(947)		(2,015)
その他の費用，純額		(32)		246
純損失	$	(26,791)	$	(52,796)
普通株主は1株当たりの基本と償却純損失を占めるべきである	$	(0.87)	$	(1.84)
加重平均流通株−基本と希釈		30,868		28,616

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

カタログ表

株式会社バイオックスセルセラピューティクス

株主持分（赤字）の変動に関する集約連結計算書

(金額は千単位)

(未監査)


				その他の内容
	普通株			実納-		積算
	株	金額		資本		赤字.赤字		合計する
2022年12月31日現在の残高	28,147	$	28	$	488,292	$	(411,545)	$	76,775
普通株式の発行（募集費用を除く）	756		1		23,917		—		23,918
株に基づく報酬	—		—		4,877		—		4,877
株式オプションの行使	173		—		258		—		258
制限付き株式の譲渡（従業員税負担を除く）	24		—		(27)		—		(27)
純損失	—		—		—		(52,796)		(52,796)
2023年3月31日現在の残高	29,100	$	29	$	517,317	$	(464,341)	$	53,005

				その他の内容
	普通株			実納-		積算
	株	金額		資本		赤字.赤字		合計する
2023年12月31日現在の残高	29,930	$	30	$	534,060	$	(590,598)	$	(56,508)
普通株式の発行（募集費用を除く）	3,702		4		3,705		—		3,709
株に基づく報酬	—		—		3,433		—		3,433
株式買付け令状の発行	—		—		224		—		224
事前資金調達株式買取令状の発行	—		—		3,570		—		3,570
純損失	—		—		—		(26,791)		(26,791)
2024 年 3 月 31 日現在の残高	33,632	$	34	$	544,992	$	(617,389)	$	(72,363)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

カタログ表

BioXcel治療会社です

簡明合併現金フロー表

(金額は千単位)

(未監査)


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023
キャッシュフローの活動：
純損失	$	(26,791)	$	(52,796)
純損失と経営活動で使用した現金純額を照合する
減価償却		78		80
債務割引の付加と資金調達コストの償却		43		333
派生負債の公正価値変動		(30)		231
株に基づく報酬費用		3,433		4,877
信用契約に係る現物利子		1,216		398
経営的リース使用権資産		75		70
経営性資産と負債の変動
売掛金		(307)		(35)
在庫品		(448)		33
前払い費用、その他の経常資産、その他の資産		901		(2,006)
買掛金、未払い費用、関係者に対する経費、その他の経常負債		4,826		(4,654)
応算利息		(619)		1,193
リース負債を経営する		(83)		(77)
経営活動のための現金純額	$	(17,706)	$	(52,353)

キャッシュ · フロー活動への投資：
投資活動の現金純額	$	—	$	—

資金調達キャッシュフロー活動：
普通株式および株式承認証を発行して得た金	$	26,743	$	24,657
普通株式 · ワラント発行の募集費用		(117)		(739)
制限付き株式の譲渡に関する従業員税義務の支払		—		(27)
株式オプションの行使		—		258
融資活動が提供する現金純額	$	26,626	$	24,149

現金および現金等価物の純増加(減額)	$	8,920	$	(28,204)
現金と現金等価物、会計期初め		65,221		193,725
現金と現金等価物、会計期末	$	74,141	$	165,521

キャッシュフロー情報の追加：
費用のうち初公募延期コストを計上する	$	—	$	596
株式買付け令状の発行	$	224	$	—

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

カタログ表

BioXcel治療会社です

簡明合併財務諸表付記

(1株当たりの額と別途明記されていることを除き，千で計算する)

(未監査)

注：1.業務の性質

BioXcel治療会社(“BTI”または“会社”)は生物製薬会社であり，人工知能(“AI”)方法を用いて神経科学と免疫腫瘍学の変革性薬物を開発している。同社は先端技術と革新的な研究を利用して患者の生活を変えるための高価値療法の開発に注力している。BTIは1つの独特な人工知能プラットフォームを採用して治療開発コストを下げ、スケジュールを加速する可能性がある。同社の方法は、既存の承認薬物および/または臨床評価の候補製品、ならびにビッグデータおよび独自の機械学習アルゴリズムを使用して、新しい治療指数を決定する。BTI経営陣は，このような差別化された方法は，薬物開発に関連する費用や時間を減少させ，満たされていない医療ニーズを多く持つ疾患の治療に用いる可能性があると信じている。

これらの簡明総合財務諸表で使用される用語“BioXcel LLC”は、他に説明や文意がある以外に、同社の前親会社と現在の重要株主BioXcel LLC及びその前身のBioXcel Corporationを指す。“OnkosXcel”はBTIの完全子会社であり、その先進的な免疫腫瘍学資産、OnkosXcel治療有限責任会社を指す。

2022年4月6日、BTIは米国(“U.S.”)を発表した。米国食品医薬品局(FDA)がIGALMIを承認^ＴＭ成人統合失調症または双極性IまたはII障害によって引き起こされる激越の急性治療のための(デクスメデトミジンまたは“デキサメタゾン”)舌下膜。イガルミ^ＴＭ医療提供者の監督の下で患者が自己管理することが承認された。2022年7月6日、BTIはIGALMIを発表した^ＴＭ商業的には120マイクログラムと180マイクログラムの2種類の用量がある。

同社の最先端の臨床開発計画はBXCL 501である。FDAがIGALMIと承認した他の適応では^ＴＭBXCL 501は、デキサメタゾンの研究特許、経口溶解、フィルム製剤であり、精神および神経疾患に関連するカイニン症の治療に使用される。

同社の先進免疫腫瘍学資産BXCL 701は1種の研究中の経口全身性天然免疫活性化剤であり、1種の稀な前立腺癌と末期固形腫瘍の治療に応用され、これらの腫瘍は検査点阻害剤にとって難治性或いは治療に対して幼稚である。

BTIは2017年3月29日にデラウェア州法律に基づいて登録が成立した。同社の主な事務所はコネチカット州のニューヘブンに設置されている

付記2.新聞根拠を列記する

添付されていない監査中期簡明総合財務諸表は、米国公認会計原則(“GAAP”)によって要求されるすべての資料および付記を含まない。添付されている年末貸借対照表は、監査された財務諸表からのものであるが、米国GAAP要求のすべての開示は含まれていない。審査されていない中期簡明総合財務諸表は、審査年度財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、会社の2024年3月31日までの財務状況、2024年と2023年3月31日までの3ヶ月の経営業績、および2024年と2023年3月31日までの3ヶ月の現金流量の公正報告書に必要な正常経常的調整のみを含むすべての調整を反映していると考えている。2024年3月31日までの3ヶ月間の業績は、2024年12月31日までの1年、任意の他の中期または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すとは限らない。同封の会社が監査を受けていない中期簡明総合財務諸表は、会社年報に含まれる既監査財務諸表及びその付記と併せて読まなければならない

カタログ表

2023年12月31日までの年間Form 10−Kは2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出された

添付されている簡明な総合財務諸表は、当社の勘定およびBTIがすべての会社間勘定と取引を除去した後に持株権を持つすべての実体の勘定を含み、すでに米国公認会計原則に従って作成された。

2024年3月31日現在、会社は現金と現金等価物を持っている$74,141累積赤字は1ドルです617,389それは.BTIは設立以来，ほとんどの会計期間中に経営活動により大量の純損失と負のキャッシュフローが発生しており，この傾向は予見可能な未来に続くと予想される。同社は純損失#ドルを確認した26,791そして$52,796それぞれ2024年3月31日と2023年3月31日終了の3カ月であり，経営活動で使用されている現金純額は#ドルである17,706そして$52,353それぞれ2024年と2023年3月31日までの3カ月

米国会計基準第205-40号特別テーマ“財務諸表の列報--持続経営”の下で、管理層は各報告期間内にいくつかの条件と事件が存在するかどうかを評価する必要があり、これらの条件と事件は財務諸表の発表日から1年以内に、1つの実体が持続経営企業としての持続経営能力に対して重大な疑いを抱く

当社の重大な損失の歴史、その経営による負の現金流、潜在的な最近、その信用協定(定義付記9参照)によって増加した契約により支払いを駆動する債務と信用手配)と、現在限られている流動資金資源と、既存資源が枯渇した後に追加融資を受けてその運営に資金を提供する能力に依存して(この点は確定できない)、経営陣の評価を招き、本四半期報告に含まれる10-Q表財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月以内に、会社が企業を継続的に経営する能力として大きな疑問がある

この継続経営評価は、経営陣が優先順位を再決定する潜在的緩和効果を考慮している(付記4で述べたように、再編成する)である。重大な疑いがある場合、経営陣は、その計画の緩和効果が、会社の持続経営企業としての持続経営能力に対する重大な疑いを緩和するのに十分であるかどうかを評価する。しかし、経営陣計画の緩和効果は、(I)計画が財務諸表発表日から1年以内に有効に実施される可能性が高い場合、(Ii)計画は実施時に関連条件やイベントを緩和する可能性が高く、これらの条件や事件は、実体が財務諸表発表日から1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせることが考えられる。一般的に、効果的に実施される可能性があると考えられるためには、会社の取締役会の承認を得る必要があります。会社の並べ替えは2023年8月8日に取締役会の承認を得ていますが、このような計画は、財務諸表発表日から1年以内に継続経営企業として経営を継続する能力を弱めることはありません

添付されている簡明総合財務諸表は持続経営基準に従って作成され、正常業務過程中の資産現金化と負債返済状況を考慮し、そのため不確定性によって生じる可能性のあるいかなる調整も含まれていない。持続的な経営分析は、信用協定の将来可能な改訂や再編を考慮していない(定義は付記9参照債務と信用手配)または他の潜在的な債務または持分資本源。

会社開発計画の成功と最終的な利益の運営は、会社のコスト構造や運営計画を支援するのに十分な資金を得ることを含む未来の事件に依存する。経営陣が会社の流動性を改善し、運営費用および資本要求を低減する計画には、他の事項を除いて、以下の1つまたは複数のステップを講じて追加資本を調達することが含まれており、これらのステップは、会社の統制範囲内で保証されていないか、または完全には会社の制御範囲内にある

●

会社の株式証券を売ることで資金を集め

●

OnkosXcelへの第三者の投資や他の戦略選択を通じて資金を調達する

●

債務融資および/または既存のクレジット協定を再構築することによって資金を調達すること

●

潜在的なパートナーと協力関係を築き、会社の製品ラインを推進する

カタログ表

●

潜在的な市場パートナーと協力関係を築くこと

●

核心優先事項に集中するために管理費用および従業員数を減少させる；および/または

●

上記の各項目の任意の組合せ。

企業が必要な場合や受け入れ可能な条件で資金を調達することができない場合、既存のクレジット協定を再融資または再融資することができない場合、または協力手配を得てその計画を推進することができない場合、会社は業務の一部を停止させるか、または優先順位を再決定するための計画を策定·実施し、支払すべきお金をさらに延長し、管理費用を減少させ、修正された運営計画の一部または全部を削減または停止させ、十分な追加資本を調達してさらなる運営を支援する

注：3.重要会計政策の概要

予算の使用

米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは管理層に推定と仮定を要求し、これらの推定と仮定は総合財務諸表の簡素化及び付記中の報告の金額に影響を与える。収入確認、派生負債、株式ベースの報酬費用、課税費用、および所得税が含まれる分野で推定される。これらの推定は，同社が現在の事件や将来とりうる行動を理解していることに基づいているが，実際の結果は最終的にこれらの推定とは大きく異なる可能性がある。

現金と現金等価物

当社は購入の日に原始期限が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。現金等価物は2024年3月31日と2023年12月31日まで、主に通貨市場基金で構成されている。金融機関が持っている現金と現金等価物は連邦保険金額を超える可能性がある。BTI経営陣は、投資または主要金融機関を通じてこのようなリスクを低減すると考えている。

売掛金純額

IGALMI販売による売掛金^ＴＭ流通業者が支払うべき金額を代表します。支払期限は通常販売取引日から30日から75日まで様々であるため、重大な融資部分には触れない。製品販売からの売掛金は、一般的に流通費用、即時支払い割引、払い戻し、信用損失を差し引いて計上される。流通費、即時支払い割引、払い戻しの補助金は契約条項に基づいている。当社が売掛金の現在予想されている信用損失を推定する方法は、損失リスク及び回収可能な関連資料、既存の契約支払条項、顧客の実際の支払いモデル、個別顧客の状況、及び売掛金の契約期間全体に存在することが予想される経済状況に対して合理的かつ支援可能な予測を行うことである。その評価によると、同社は2024年3月31日までに信用損失準備金を必要としないと判断した。

信用リスクの集中度

同社はIGALMIを販売しています^ＴＭ直運計画により，病院や類似医療機関からの注文は卸で処理されるが，製品出荷は個別病院や類似医療機関に直接送信される。BTIは，ある病院や共同購入組織(“GPO”)などの仲介機関とも直接契約している。すべての貿易売掛金は、会社を代表して注文を履行した流通業者が支払わなければならない。

在庫品

在庫はコストまたは現金化可能な純価値の中で低いものに記載します。在庫コストは先進的な先出しの原則に従って決定された。

カタログ表

BTIは監督管理機関の承認前に自社製品に関連する在庫コストを資本化し、即ち管理層の判断に基づいて、未来の商業化は可能であり、未来の経済効果を実現できることを期待している；そうでなければ、このなどのコストは総合経営報告書の中で研究開発費支出とする。

当社は報告期間ごとに資本化在庫の回収可能性を評価し，減値を初めて確認している間に任意の過剰および時代遅れ在庫をその推定可現価値に減記した。この等減価費用は簡明総合経営報告書の販売貨物コストに計上されている。在庫コストが現金化できるかどうかを判断するには経営陣が試算する必要がある。実際の市場状況が予想に及ばなければ、在庫を減記する必要があるかもしれない。

初回公募延期コスト

公募を延期したコストは#ドル2,570会社が提案したOnkosXcelの初公募株に直接関連する法律、会計、その他のコストが含まれています。初公募が長く遅れたため、これらのコストは2023年12月31日までの年度に簡明総合経営報告書を計上した。このような費用は販売、一般、そして行政費用として記録されている

財産と設備

財産と設備はコストで入金され、その残りのレンタル期間または推定耐用年数の短い時間で直線的に減価償却される


装備	3-5年間
家具.家具	7年間
賃借権改善	より短い寿命の改善またはレンタル期間

関連資産の使用寿命を改善または延長していないメンテナンス·メンテナンス支出は、発生時に費用を計上する。資産が売却または廃棄された場合には、関連コスト及び減価償却がそれぞれの口座から差し引かれ、それによって生じる収益又は損失が他の(収入)費用に計上され、簡明総合経営報告書において純額となる。

事件や環境変化が発生してある資産の帳簿価値が回収できない可能性があることを示す限り，長期資産の減価審査を行う。保有·使用する資産の回収可能性は，資産の帳簿価値を，その使用や処置から期待される未割引将来のキャッシュフローと比較することで測定した。減価費用は、1つの資産の帳簿価値が当該資産の公正価値を超える金額で確認される。処分すべき資産を帳簿または公正価値から売却コストの中の低いものを引いて申告する。

賃貸借証書

会社は最初から賃貸契約かどうかを確定しています。経営リースは、簡明総合貸借対照表の経営リース使用権(“ROU”)資産、その他の流動負債及び経営賃貸負債の長期部分を計上する。

ROU資産はBTIがリース期間内に対象資産を使用する権利を代表し，リース負債は会社を代表してリースによるリース金の支払いを義務付けている。経営リースROU資産およびリース負債は開始日にレンタル期間内のリース支払いの現在値に基づいて確認します。当社は確定しやすい状況で隠れた金利を使用しています。BTIのリースは暗黙的な金利を提供しないので、レンタル支払いの現在値を決定する際に、開始日に取得可能な情報に基づく増分借入金レートを使用する。レンタルROU資産を経営するには、レンタルインセンティブを含まない任意の支払い済み前払いレンタル支払いも含まれる。当社の借約には、リース期間を延長する選択権が含まれている可能性があり、BTIがその選択権を行使すると合理的に判断された場合、その等選択権は、リース期間を決定する際に含まれる。レンタル料金はレンタル期間内に直線法で確認します。

カタログ表

債務及び取り外し可能株式証

取り外し可能な株式証明書は、持分ツール、派生負債または負債に分類するために、株式認証プロトコルの特定の条項に基づいて評価することができる。債務が株式分類権証とともに発行された場合、発行債務の収益はまず債務に分配され、その後、その推定公正価値に基づいて権利証が分配される。株式証明書に割り当てられた収益部分は実収資本と債務割引として入金される。残りの報酬は，任意のデリバティブに埋め込まれた枝による割引に加え，さらに減少し，債務に割り当てられる.派生負債に分類された取り外し可能株式証明書派生ツール資産と負債“この手形の一節を債務として割引する。当社は償却コストに応じて計量された負債に債務を計上し、債務ツールの期待期限内に実際の利息法を用いて得られた収益を支払利息による債務割引償却に分配する。当社は債務ツールに分流を必要とする埋め込み特徴があるかどうかを考慮し、派生金融商品として個別に計算する。

当社は融資手配を達成し、その条項は将来の製品純売上高を含む重大な仮定と推定に関連し、利息支出、債務割引の償却期限、および今期と長期部分の間の分類を決定する。将来の製品純売上高を見積もる際には、会社は様々な外部市場データを用いて会社の予想売上高と計画されたビジネス活動を照合して現在の市場状況を評価する。そこで、当社は債務の帳簿価値に利息を計上し、推定された実金利を用いて利息支出を記録する。当社は各報告期間の予想支払いを再評価し、実際の金利の予想調整によって任意の変化を計算することは、当社の現在と長期債務部分の分類に相応の影響を与えている。

派生ツール資産と負債

派生ツール資産及び負債は、発行当日に公正価値で会社の総合貸借対照表に計上し、資産負債表毎に日ごとに再評価し、当該等のツールが決済又は満期になるまで、公正価値の報告期間間の変動を他(収益)支出中の他の収入又は支出と記入し、純額を総合経営報告書に計上する。

当社はデリバティブを投機やキャッシュフローや市場リスクのリスクに利用しません。当社が締結したいくつかの融資計画は、独立した金融商品および/または派生資産および/または負債として個別に計算される必要がある埋め込み特徴を含む。

2024年3月に完成した登録直接発売について、当社は添付の引受権証を発行して購入します8,620発行時に公正価値で計量された負債を派生する普通株に分類され、その後の公正価値変動は報告期間ごとの総合経営報告書で報告される

公正価値を決定する際には，当社は推定技術を採用し，観察可能な投入を最大限に利用し，観察できない投入をできるだけ少なくする。

収入確認

同社の収入はIGALMIの製品販売を含む^ＴＭ.

その顧客が約束された商品またはサービスの制御権を取得すると、BTIは収入を確認し、その金額は、会社がこれらの商品またはサービス交換から得られると予想される対価格を反映する。収入確認を決定するために、必須および必須経営層は、(I)顧客との契約を決定するステップ(S)、(Ii)契約中の履行義務を決定するステップ、(Iii)可変対価格(ある場合)を含む取引価格を決定するステップ、(Iv)契約に取引価格を割り当てる履行義務、および(V)会社が契約義務を履行する際に収入を確認するステップの5つのステップを実行する。顧客によって適宜行使可能な追加の商品またはサービスを含む権利の配置は、一般に代替方法と考えられる。同社はこれらのオプションが顧客に実質的な権利を提供しているかどうかを評価し，そうであれば義務を履行していると見なしている

カタログ表

会計目的のために、物質的権利の行使は、契約の修正または契約の継続と見なすことができる。

同社は、契約ごとに約束された貨物やサービスが異なるかどうかを評価し、どれが契約義務であるかを決定する。この評価は主観的判断に関するものであり、管理層には、個別に約束された貨物またはサービス、およびこれらの貨物およびサービスが契約関係の他の態様とは別に判断できるかどうかが要求される。約束された貨物およびサービスは、(I)顧客が単独で、または顧客がいつでも利用可能な他のリソースと共に貨物またはサービスから利益を得ることができること、および(Ii)会社が貨物またはサービスを顧客に譲渡する約束を契約内の他の約束とは別に識別することができることを前提としている。

会社は、約束された貨物またはサービスと交換するために取引価格(顧客から得られた対価格金額を期待する権利があると予想される)を履行義務ごとに割り当て、各履行義務を履行する際に関連収入を確認する。各契約に対する会社の取引価格の推定には、会社が獲得する権利があると予想されるすべての可変対価格が含まれている。

BTI流通IGALMI^ＴＭアメリカでは、流通業者、卸売業者、GPOとの手配を通じて。流通業者と卸売業者は会社を代表して病院からの注文の処理と履行を支援した。その会社はこれらの病院がその顧客だと思っている。

同社は、製品収入を確認し、顧客に対応する対価格、およびいくつかの引当課税費用に関連する可変対価格を控除し、可変対価格のタイプに応じて、その簡明な統合財務諸表において、可変対価格のタイプに基づいて、期待値または最も可能な金額方法を用いてこれらの可変対価格を決定し、これは、制御権が顧客に移行する際に、通常、製品が顧客の所在地に渡される時点である。取引価格に含まれる金額は，確認された累積収入が大きく逆転しない可能性の高い金額に制限される.会社がIGALMIのために確定した唯一の履行義務^ＴＭ注文した製品の数量をお客様の注文が指定された場所に送ることです。同社は、その簡明な総合経営報告書において、その顧客への製品の納入に関する輸送·処理コストを販売、一般、管理費用に記録している。会社の現在の製品販売スケジュールによると、BTIは通常、収入を確認する際に顧客に領収書を発行するため、契約資産(請求書の未開売掛金)を持っていない。

BTI IGALMIの販売^ＴＭ卸売り買収コストから任意の取り決めの割引を減算し、可変対価格と製品流通に関連する第三者への対価格を差し引いた製品収入を計算する。当社は契約条項に基づいて報告期間内の販売製品に関する下記部分の対価格の準備金を記録しています。これらの金額の計算は、当社が四半期ごとにこれらの推定を審査し、決定期間中の任意の重大な調整を記録する推定および判断に関し、製品純収入およびこのような差が発生した期間の収益に影響を与える。

貿易割引と手当

同社は流通業者と卸売業者にタイムリーな支払いの割引を提供し、流通業者、卸売業者、GPOに製品流通に関する費用を支払う。BTIは関連第三者がこれらの割引や費用を稼ぐことを予想しているため、関連収入を確認する際にGDP収入と売掛金からこれらの金額を差し引く。

政府の税金の払い戻し

イガルミ^ＴＭ医療補助や他の米国政府計画の精算を受ける資格があり、これらの計画は、彼らが製品を購入した価格でリベートを受ける資格がある。これらのリベートのために予約された適切な金額を決定するために、BTIは、適用される政府割引をこれらの販売に適用し、取得されると予想される総バックル部分を推定する。その会社はGDPからある政府の税金の払い戻しを差し引く

カタログ表

収入および売掛金は関連収入を確認する際に確認し，他の政府はBTIが関連収入を確認する際に計上すべき負債であることを確認した。

記憶容量に応じて料金を計算する

BTIはあるGPOに関連する病院に製品割引を提供する。当社は適用手配の条項に基づいて提供義務の返金が期待されると推定しています。BTIは，関連収入を確認する際に，総生産収入と売掛金からこのような金額を差し引く。

製品を返品する

同社は、製品が満期になってから6ヶ月以内に製品が満期になってから最大12ヶ月以内に返品する権利と、製品の不正確な出荷や破損や欠陥製品の権利を含む契約返品権利を顧客に提供しており、同社はこのようなことは珍しいと予想している。経営陣は製品返品が最小限になると予想しているため、BTIは販売ごとに製品返品の名義手当を確認している。将来、上記のいずれかの要因及び/又は製品返品履歴が変化した場合、当社は製品返品免税額を調整します。

BTIは、その簡明な総合経営報告書において、流通業者に支払われるすべての費用を販売費用、一般費用、行政費用に分類するが、上記で議論した費用と倉庫運営に関する費用は除外する。流通業者に支払われる倉庫運営費用は，BTIの簡明総合経営報告書では販売貨物コストに分類される。

販売原価

販売コストには、それぞれの期間の製品収入に関係する在庫を生産·分配するコストが含まれている。販売コストには、在庫過剰または陳腐に関連するコストと、流通業者に支払われる倉庫業務に関するコストも含まれる。

株に基づく報酬

当社は従業員、非従業員サービスサプライヤー及び取締役へのすべての株式ベースの奨励の推定公正価値に基づいて、株式オプション、BTI制限株式単位(“BTI RSU”)、OnkosXcel利益共有単位(“PSU”)、OnkosXcel制限株式単位(“OnkosXcel RSU”)及びBTI業績株式単位(“業績単位”)を含み、株式報酬支出を計量及び確認する。会社の2017年度株式インセンティブ計画(“2017年度計画”)が2017年8月から施行された。当社の2020年インセンティブ奨励計画(“2020計画”)は2020年5月から発効します。2020計画の発効日から、当社は2017計画に基づく奨励を停止します。しかし、2017計画の条項および条件は、2017計画に基づいて付与された未完了報酬に適用され続けています。

当社の株式ベースの奨励は授出日に公平価値で推定され，この公正価値は加速帰属法を採用する必要なサービス期間の簡明総合運営報告書で支出であることが確認されている。BTI RSUとPerformance Unitsの推定価値は，会社の付与日の終値から計算される。株式オプション、OnkosXcel RSU、PSUの推定公正価値は、付与された日にBlack-Scholes定価モデルを用いて決定される。業績帰属条件に制約された報酬については、業績条件が実現可能である場合、会社は株式に基づく報酬支出を確認する。

ブラック·スコアーズ定価モデルは、会社の株価および変数に関する仮定の影響を受け、これらの変数には、ツールの実行価格、無リスク率、奨励期間内の予想株価変動、および期待奨励期間が含まれるが、これらに限定されない。同社はすでに没収が発生した時に計算を行い、没収された場合に補償コストを相殺することを選択した。

研究開発コスト

研究と開発費用には、賃金、福祉、非現金株式給与、施設、用品、外部サービス、臨床研究、臨床試験に関連する製造コストおよびその他の費用が含まれており、これらの費用には

カタログ表

会社の研究開発活動と直接関連している。報告期間末には，会社は研究開発目標を達成する進捗を見積もり，サービスプロバイダに支払う金額や時間に応じて，研究開発コストに関する前払いや課税費用の純額を記録する可能性がある。より多くの情報を得るにつれて、これらの推定値は変化するかもしれない。当社は発生した研究と開発費用を負担します。

同社の多くのサービスプロバイダは毎月BTIに領収書を発行し，提供したサービスの借金を支払っている。当社は、経営陣が当時知っていた事実と状況に基づいて、簡明総合財務諸表の中で貸借対照表の日付までの課税費用を推定しています。BTI管理層は定期的にサービスプロバイダと会社推定の正確性を確認し、必要に応じて調整を行う。

管理層は、その推定値が実際に発生した金額と実質的に異なることはないと予想しているが、実行されたサービスの実態および時間に対する管理層の理解が異なる可能性があり、BTI報告の金額が任意の特定の時期に高すぎたり、低すぎたりする可能性がある。

特許費用

出願及び特許出願に関するコストは、簡明総合経営報告書に販売、一般及び行政支出に入金され、当該等の支出が回収できるか否かにより発生した支出として入金される。

金融商品の公正価値

当社は公正価値に基づいていくつかの金融資産及び負債を計量し、公正価値は計量日に市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するために受け取る価格又は移転負債が支払う価格と定義する。当社は公正価値階層構造を採用し，(1)独立したソースから得られた市場データに基づいて開発された市場参加者仮説，あるいは観察可能な投入，および(2)実体自身の当時得られた最適な情報に基づいて開発された市場参加者仮説の仮定，あるいは観察不可能な投入を区別している.公正価値等級は3つの大きな等級からなり、同じ資産或いは負債の活発な市場の未調整オファーに最高優先権(第1級)を与え、観察できない投入に最低優先権(第3級)を与える。公正価値計量は、以下の3つのカテゴリのうちの1つに従って分類され、開示されなければならない

●

レベル1：資産または負債計量日に入ることができるアクティブ市場の見積もり(未調整)。公正価値階層構造は1レベル投入最高優先度を与える.

●

レベル2：報告日まで、アクティブ市場における同様の資産および負債の見積もり、および非アクティブ市場におけるオファーを含む、市場データとの関連によって直接または間接的に観察可能な投入。第2レベルには、モデルで使用されている入力仮説、例えば金利および変動率要因が、活発な見積市場からの金融商品期間のほぼ全体的に観察されやすいデータによって確認されているため、重大な判断を必要としないモデルまたは他の価格設定方法を用いて推定される資産および負債も含まれる。

●

レベル3：観察できなかった投入は，市場活動の支援が少ないかないか，重大な管理判断を用いていることを反映している.これらの価値は通常、価格設定モデルを用いて決定されるが、定価モデルの仮定は、市場参加者の仮定に対する管理層の推定を利用する。

公正価値を確定する際に、当社は評価技術を採用し、観察可能な投入を最大限に利用し、観察できない投入を最大限に減少させ、公正価値を評価する際に取引相手の信用リスクを考慮する。

1株当たりの収益

1株当たり収益(損失)は、普通株株主が純収益または損失を発行済み普通株の加重平均で割るべきであることを用いて計算される。希釈した1株当たり収益は次式で計算される

カタログ表

普通株式等価物希釈効果下で発行された普通株の加重平均を調整する。純損失を記録している間は，潜在的な希薄化証券は影響を受けず，この影響は逆薄となるからである

市場情報を細分化する

その会社は別の部門で運営されている。経営分部は企業の構成要素として確認され、その独立した離散財務情報は、首席運営意思決定者が資源配分に関する意思決定と業績評価を行う際に評価することができる。これまで，会社の首席運営決定者は会社レベルで以下のような意思決定を行い，業績を評価してきた1つは市場を細分化する

最近の会計公告

最近採用された会計公告

2016年6月、財務会計基準委員会(FASB)は、会計基準更新(ASU)2016-13号、金融商品·信用損失(主題326)：金融商品信用損失の計量、および初期ガイドラインの後続改訂(総称して“テーマ326”と呼ぶ)を発表した。主題326は、保有する金融資産の予期される信用損失の計量および確認を必要とする。トピック326は、2019年12月15日以降に開始される報告期間内に有効であり、早期採用が可能となります。2019年11月、FASBは、ASU 2019-10号、金融商品-信用損失(トピック326)、デリバティブおよびヘッジ(トピック815)およびレンタル(トピック842)-発効日を発表し、トピック326の会社の有効日を2023年度に延期した。当社は2023年に主題326を採用し、その簡明な総合財務諸表に大きな影響を与えなかった。

今後施行される会計声明

FASBは2023年11月にASU 2023-07支部報告書を発表し、年度と中期に基づいてインクリメンタル分部情報の開示を要求した。この基準は2023年12月15日以降の数年間有効であり，2024年12月15日以降の過渡期に有効であり，早期採用を許可している。同社は現在、その簡明な連結財務諸表の採用というガイドラインの効果を評価している。

FASBは、2023-09“所得税開示の改善”を発表し、管轄区域で支払われた分類所得税の開示、有効税率調整における開示を強化し、所得税に関連する他の開示を修正することを要求している。これらの修正案は2024年12月15日以降の年間期間に施行される。同社は現在、その簡明な連結財務諸表の採用というガイドラインの効果を評価している。

注4.再編

2023年8月8日、会社取締役会は基礎の広い戦略優先順位調整(“優先順位調整”と略す)を採択した。同社は持続的な運営の核心とされなくなったいくつかの運営と従業員の支出を減少させ、その現金滑走路を拡大し、高い潜在力の臨床開発と価値創造機会の革新と成長を推進するために行動を取った。これらの行動にはビジネス戦略の転換が含まれているイガルミ^ＴＭ施設設置では，院内商業化費用を削減し，持続運営の核とされなくなった計画を一時停止し，BXCL 501の在宅治療設置機会を優先的に手配した。

この戦略の一部として会社の取締役会は約60%会社員チームの一部です。会社は2023年8月14日に影響を受けた従業員に通知し、総再編コストを記録した$4,1632023年12月31日までの年度。これらの費用には以下の費用の解散費と福祉費用が含まれています$4,063契約終了費用$100.会社が支払った $3,998退職金や給付金の費用 $1002023 年 12 月期契約終了費用の2023 年 12 月 31 日現在、再優先順位付けは実質的に完了しており、残りの費用は 2024 年第 1 四半期に支払われました。

カタログ表

注 5 。在庫情報

在庫には以下の内容が含まれている


	三月三十一日		十二月三十一日
	2024		2023

原料.原料	$	935	$	935
製品の中で		253		651
完成品		1,251		405
総在庫	$	2,439	$	1,991

当社は、在庫の減価償却を記録しました。 $452024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間違います。2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間の在庫減価償却を計上しました。

略称は 6 。不動産 · 設備、ネット

財産と設備、純額は以下の各項目からなる


	三月三十一日		十二月三十一日
	2024		2023

コンピュータと装置	$	202	$	202
家具.家具		575		575
賃借権改善		1,200		1,200
総資産と設備	$	1,977	$	1,977
減価償却累計		(1,271)		(1,193)
財産と設備の合計	$	706	$	784

減価償却費用は$78そして$802024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間

略称は 7 。発生費用

計算すべき費用には以下が含まれている


	2024年3月31日		2023年12月31日

研究と開発費用を計算すべきである	$	5,156	$	6,406
報酬と福祉に計上すべきである		1,260		163
専門費用を計算する		6,847		5,562
課税税		85		116
その他の課税費用		327		177
費用総額を計算する	$	13,675	$	12,424

^ a b c d e f 。BioXcel LLC との取引

当社はBioXcel LLCと改訂及び再記述を経て二零一七年六月三十日に発効した分離及び共有サービス協定(“サービス協定”)を締結し、これにより、BioXcel LLCは当社にいくつかの知的財産権訴訟及び管理及び研究開発活動を提供することに同意した。

サービスプロトコルにより，BioXcel LLCと単独の連携サービス協定を締結する権利があり，2024年12月31日まで行使可能であり，この合意により，BioXcel LLCはそのEvolverAIを利用して製品識別と関連サービスを提供してくれる。BioXcel LLCに支払うことに同意しました$18このオプションと引き換えに、2023年3月13日から2024年12月31日まで毎月支払います。私たちはこのような協力を交渉することに同意します

カタログ表

誠実にサービス合意を達成し、BioXcel LLCに対する対価格、純売上高を反映した低桁の特許権使用料および合理的な開発と商業化マイルストーン支払いを含む合理的な市場ベース条項を盛り込み、条件は(I)開発マイルストーン支払いが$を超えてはならないことである10,000(Ii)商業化マイルストーン支払いは、年間純売上高水準に達することを基礎とし、限定されるべきである3純売上高の%を適用して$を超えません30,000全体的に言えば。

2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、サービスプロトコルに基づいて記録されたサービス料金は以下の通り


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023

研究開発	$	186	$	215
販売、一般、行政		48		26
合計する	$	234	$	241

2024 年 3 月 31 日現在、違います。当社の簡明総合貸借対照表には、関連先のサービス契約に対応する未清算サービス料を計上しています。

付記9.債務と信用手配

未償却割引と融資コストを差し引いた債務構成は以下の通りである


	2024年3月31日		2023年12月31日

信用協定と保証		102,319		102,319
実物支払利息(“PIK”)		1,577		361
長期債務総負債	$	103,896	$	102,680
未償却債務割増、割引、発行コスト		(2,263)		(2,082)
長期債務総額	$	101,633	$	100,598

二零二年四月十九日に、当社は2つの戦略的融資協定を締結した：(I)当社は借入者として、当社のいくつかの付属会社は時々付属保証人身分、貸手側(“貸金人”)及びオーク基金管理有限会社(“OFA”)を行政代理として締結した信用協定及び担保(“信用合意”)；及び(Ii)当社、買い手(“買い手”)及び行政エージェントとして締結したOFAが締結した収入利息融資プロトコル(“RIFA”、“クレジットプロトコル”及び“OFA融資”)と併せて。OFAローンの下で、貸主と買い手は2つのOFAローンの間で合計最大$を提供することに同意した260,000同社のIGALMIビジネスを支援するための資金総額^ＴＭ映画を話す。さらに、OFA施設は、アルツハイマー病患者の激越に対する急性治療の第3段階計画を含み、一般企業用途に使用される拡大BXCL 501の臨床開発をサポートすることを目的としている。貸主と買い手はオーク資本管理会社，L.P.とカタール投資局の付属会社からなる。

信用協定と保証の棄権と第1修正案

2023年11月13日、当社、信用協定の融資先及びOFAは1つの免除及び信用協定及び保証第一修正案(“第一修正案”)を締結し、(I)免除及び改正信用協定中の投資OnkosXcelに関する契約及び(Ii)契約者は信用協定中の主要な財務条項を更に改訂し、RIFAを終了することを規定した。第1の修正案によると、貸手はその会社に最大#ドルの投資を許可することに同意した30,000OnkosXcelでの未返済時間は$から25,000いつでも優れています。第一修正案もOnkosXcel投資契約第一修正案日前の違約又は違約事件により信用協定による任意の違約又は違約事件、又は当社に当該等の違約の責任をOFAに通報することを免除する。接続中に

カタログ表

第1修正案によると、会社は貸手に#ドルの費用を支払った180(代表)0.25第一修正案の日信用協定項の未返済ローンの%)、貸金者への支払いに同意することに相当する0.25信用協定項下の融資は、ローンの満期または早期返済時に返済される割合である

“クレジットプロトコルと保証第2修正案”とRIFAの終了

2023年12月5日(“第2修正案発効日”)に、当社は“信用協定第2修正案及び収入利息融資合意の担保及び終了”(“第2修正案”)を締結し、さらに信用協定を改訂した。第二改正案が発効した日に、信用協定は最大$を提供するために改正された202,319最初のA#を含む定期融資を優先的に保証する70,000資金は，2022年4月28日に提供され，第2改正案の発効日までのA部分関連資本化利息，金額は#ドルである72,319それは.さらにドルは30,000先に7月8日にRIFAにより当社に提供された融資では、2022年に信用協定下の定期融資(“A-2部分定期融資”)に変換された。RIFAおよびこの合意に従って将来資金を提供する可能性のあるすべてのコミットメントは終了した。また、第2の修正案によると、貸手は、同社に最大#ドルの投資を許可することに同意した30,865OnkosXcelでの未返済時間は$から30,000それは.第二修正案について、会社は貸手に支払うことに同意したのは0.25融資の満期又は早期返済時にクレジット協定項の下で融資を償還する%(払出料は、代替ではなく、第1改正案に規定する払出料の補充である)。2023年12月31日までにドル100,000信用協定下の承諾はまだ資金を獲得しておらず、オーク資本は株式投資権を持っており(以下のように定義する)、最大$を購入することができる5,000会社からの普通株です。2024年3月31日現在、A-1とA-2部分の混合実質金利は約13.9%.

残りの部分は、規制および財務マイルストーンを含むいくつかの条件を満たすことが条件で、2024年12月31日までに会社が借金を選択することができる。信用協定のB部分は#ドルです20,000特定の条件と財政的マイルストーンを満たした後に利用可能だ。信用協定のC部分は#ドルです30,000特定の規制と財政的マイルストーンを受け取ることを含む、いくつかの条件を満たした後に利用可能だ。信用協定のD部分は#ドルです50,000また、BXCL 501の純売上高は、会社が2025年12月31日まで12ヶ月連続で販売することができることを含む、Cロットの定期融資の条件とCロットの融資の資金を満たした後に使用することができる。

信用協定下のローンは2027年4月19日に償却と満期にならないだろう。会社は、会社が特定の規制や財務マイルストーンを受け取ることを含む、2026年9月21日より早くなく、2026年10月21日より遅くない場合に、期限を2028年4月19日に延長することを要求することができる。信用協定の下の借金は200-基点元の発行割引および熊利、期限SOFR年利変動(ただし、下回ることはない)2.5%以上5.5%)を追加する7.5%は、季節ごとに支払います。このレートは現在の期限SOFRレートに応じて3ヶ月ごとにリセットされる。以上のような利益8年利率は当社が実物形式で支払うことを選択し、その利息を資本化し、以下の方法で当該利息を借りた最初の支払日から当該利息を未償還元金金額に追加する方法である 2025年3月31日、会社が任意の支払日について現金で利息の全部または一部を支払うことを選択しない限り。会社は以下の金額に相当する見積費を支払う必要がある0.75未払いの承諾額の年率は、2022年4月22日から120日後に四半期ごとに支払いが開始され、承諾額が終了するまで、総合経営報告書で発生した支出として利息支出と確認されている。当社はいつでも任意で信用契約を前払いすることができますが、費用を前払いする必要があります。

いくつかの例外を除いて、当社のクレジットプロトコル下での責任は、BTIの既存およびその後の買収または組織の付属会社によって保証される。BTIの信用協定項における責任及び関連担保は、(I)当社のすべての既存及び任意の未来直接付属会社のすべての持分を質権とし、及び(Ii)当社及び保証人のすべての有形及び無形資産の完全な担保権益(ただし、BXCL 701付属会社が提供する担保(以下以下参照)を無担保担保として除外する)を担保とするが、常習的な留置権及びその他の合意された例外状況に制限されなければならない。

“信用協定”には、債務、留置権、投資、合併、処置、その他の他のものを含む、慣例的な陳述と保証、および慣例の肯定と否定契約が記載されている

カタログ表

他の債務、配当金、その他の分配を早期に返済するが、製品の商業化と開発活動に関する特定の例外を含むいくつかの例外がある。当社はまた、(I)貸手のためのOFA制御口座で現金または許可された現金等価物投資を維持することを含むいくつかの金融契約を遵守しなければならない。少なくとも(A)最初に、$15,000、(B)B期ローン出資前後、$20,000および(C)当社がCクラス融資の融資条件を満たしてから、15,000OnkosXcelの売却に関する何らかのイベントが発生した場合に限り，随時適用される流動資金契約が増加する(最高金額は#ドルを超えない)37,500)は、最低流動資金額がいずれの場合も超えない限り50(I)当社が2024年12月31日までの財政四半期(当該6ヶ月期間は“収入契約計量期間”)から季別計算を開始し、当社及びその付属会社が当該等の財政四半期最終日までの連続6ヶ月期間の総合純収入がクレジット協定(当該試験日、“収入契約計量試験日”及び本条(Ii)“収入契約”に記載の契約)に指定された最低収入金額以上であることを要求する最低収入試験。もし会社が財務条約を遵守できなかった場合、違約を招くが、収入条約のいくつかの救済権利に制限されなければならない。収入契約計量テスト日に、当社が適用する収入契約計量期間の収入が、収入契約当時に規定されている適用期間の最低収入金額よりも少ない場合、当社は、当該最低必要収入金額と当該収入契約計量期間における自社の実収入との差額に等しい収入救済支払い(前払い費用とみなされる融資の前払い)を貸主に支払うことにより、合計3つの財政期間の不足の数を補う権利がある。支払いを受けた場合、当社はこの収入契約計量テスト日に収入契約を遵守したとみなされる。このような支払いは信用協定の下の融資を前払いするために使用されるだろう。

上記の規定にもかかわらず、クレジットプロトコルは、OnkosXcel(BTIの付属会社OnkosXcel Employee Holdings，LLC(“Employee Holdings”)およびそのそれぞれの付属会社“BXCL 701付属会社”)が第三者の投資を受けるか、またはその全部またはほぼすべての資産を独立第三者に譲渡することを許可し、いずれの場合も、BTIおよびその付属会社(BXCL 701付属会社を除く)がこのような処理事件について徴収したいくつかの収益を含むクレジットプロトコルに記載された条項および条件の制限を受け、クレジットプロトコルに記載されている場合には、このようなホスト金額を強制的に前払いしなければならない。当社のBXCL 701付属会社の持分は信用協定下での責任を支持するために質権されており、BXCL 701付属会社は無担保に基づいてBTIの信用協定下の責任に直接保証を提供している。しかしながら、BXCL 701子会社の最初の公募株を含む、または非関連第三者によって少なくとも所有されるBXCL 701子会社の最初の公募株、保証、および他の義務は、いくつかの合意されたイベントで解除されるであろう20BXCL 701付属会社の持分の割合。

信用協定はこのような融資習慣でよく発生する違約事件を掲載し、これらの事件は支払い違約、契約違反、陳述と保証違反、重大債務の交差違約、破産に関連する違約、判決違約、上述の財務契約違反及びある制御権変更事件の発生に関連する。場合によっては、違約事件は常習的な治癒期の制約を受ける。信用協定にはまた、いくつかの監督管理に関連する違約事件が含まれており、これらの事件は治癒期限がない。違約事件および任意の適用された救済期間が発生した後、融資者は、通知を受けた後に任意の未抽出の承諾を終了する権利があり、信用協定項の下のすべての未償還金額と、当社の保証付き債権者として得られる他の救済措置とを加速させることができる。

信用協定と保証の棄権および第3および第4の修正案

2024年2月12日、当社は“信用協定と担保第三改正案”(以下、“第三改正案”と略す)を締結し、信用協定を改訂した。第三改正案によると、貸手は、当社の独立監査役が当社の2023年12月31日までの財政年度の財務諸表について“持続経営”や類似の制限、例外又は持続経営事項に注目した報告及び意見の約束を受けないことを放棄することに同意しているため、この事件は違約事件となってはならない。第三改正案の発効の条件として、その他の事項を除いて、会社は少なくとも受領しなければならない$40,000当社を登録して公開販売する

カタログ表

普通株式、株式承認証および/または事前資本権証2024年2月20日まで。その会社はこの条件を満たしていないので、第3の修正案は施行されなかった。

2024年3月20日(“発効日”)に、当社は“信用協定及び担保第四改正案”(“第四修正案”)を締結し、信用協定を改訂する。第四改正案によれば、貸主は、当社の独立公認会計士事務所から、2023年12月31日までの年次財務諸表の報告及び意見に関する契約を当社の独立公認会計士事務所から受け取ることを許可しないことに同意し、当該報告及び意見は、“継続経営”又は同様の制限条件を含む。したがって，当社の独立公認会計士事務所は，2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告に“継続経営”の説明段落を掲載しているが，信用協定によると，違約事件とはなっていない

第四改正案は、会社が取得する契約を含み、(I)発効日の後、2024年4月15日またはその前に、少なくとも25,000普通株、株式承認証及び/又は事前資本権証を発行して得られた総収益、及び/又は発効日後に締結された組合取引所で得られた払戻不能現金対価(当該等の組合取引が当該共同取引についていかなる現金投資も要求しない限り、かつ当該等の現金投資を行っていない)及び(Ii)は、発効日後及び2024年11月30日又は前に、少なくとも$50,000(前項(I)項に以前に計上された金額を含む)普通株、株式承認証および/または前払い資金株式承認証を発行して得られた総収益、および/または有効日後に行われる現金および/または非現金対価(行政エージェント(クレジット協定参照)によって公平な市価で測定される)による共同取引を含む。本条約を履行できなかった場合は、(A)信用協定下の違約と(B)信用協議下の違約事件を構成するが、前文(I)項の場合のみ、2024年5月15日まで治療期間の制限を受ける。疑問を生じないために、前の文(Ii)項を履行できなかったことは信用協定下の即時違約事件を構成し、いかなる救済措置や猶予期間もない

また、第4の修正案は、会社が発効日の後、2024年9月30日までに少なくとも$を受け取っていない場合には、少なくとも$を受け取っていないと規定している40,000発効日後に行われる共同取引では、普通株、株式承認証および/または事前資本権証を発行して得られた毛収入、および/または現金および/または非現金対価格(行政代理の一権裁量によって決定され、市場価値を公正に計量する)では、当社が常に維持しなければならない“最低流動資金金額”(信用協定の定義参照)が#ドルに増加する25,000$から15,000有効日の後2024年11月30日までに少なくとも$を受信しない限り50,000当社が普通株式、株式承認証及び/又は事前資本承認株式証を発行して得られた総収益、及び/又は発効日後に行われた取引所で組合して得られた現金及び/又は非現金対価(行政代理全権適宜に決定し、公平市価で計算する)。2024年3月27日会社は受け取りました$25,000付記11で検討した普通株式発行、株式承認証、予備資本権証で得られた毛収入のうち、普通株融資活動第4修正案は2024年4月15日の契約要件を満たす。

所得利子融資協定

上述したように、RIFAは、会社が第2の修正案を締結したときに終了し、この修正案は、信用協定(第1の修正案によって改正された)を修正する。これは1ドルです30,000以前RIFAにより同社に提供されていたA部分はA-2部分定期ローンに変換されていました。終了前にRIFAはガンダム$を提供しました120,000IGALMI純売上高の上限収入利息と引き換えに潜在融資^ＴＭそして、将来規制部門の許可を得て販売される他のBXCL 501製品(あれば)。最初のAロットは#ドルです30,0002022年7月8日に資金援助を受けた。2022年12月31日現在、RIFAの有効金利は約14%.

RIFAの条項によると、購入者はIGALMIや他の将来のBXCL 501製品の米国における純売上高の分級収入利息を取得して支払い、もしあれば、これらの製品は規制部門の許可を得て販売され、以下の範囲の特許権使用料に相当する0.375%から7.750米国での販売が承認されたIGALMIやその他の将来のBXCL 501製品(あれば)の純売上高の%を超えてはならない1.75Xが援助した総金額。さらに、同社も、RIFAに従って買手が受信した支払い総額が少なくともいくつかの合意された最低レベルに少なくとも等しいことを確実にするために、いくつかの追加金を買い手に時々支払わなければならない

カタログ表

いくつかの特定の日は、RIFAによって規定される条項と条件によって制約される。RIFAによって支払われた収入利息は四半期ごとに支払い、純売上高をベースとしている。

権利証と株式投資権

第二改正案の終了については、第二改正案の発効日に、当社は2022年4月19日に貸金人の引受権証を改訂及び再記載して、最大購入する278会社普通株、行使価格は$20.041株あたり(“原始株式証”)。期日が2023年12月5日の原承認持分証の改訂及び再記載(“改訂及び再予約された原承認持分証”)により、原承認持分証の行使価格はすでに$に低下した3.6452一株ずつです。また、会社は融資者に最大購入のために新しい引受権証を授与します70会社普通株(“2023株式証株式”)は、行使価格は$3.64521株あたり(“2023年権証”) 改訂および改訂された元の令状とともに、“手令”と呼ばれている)。改正と再予約された元の権利証と2023年の権利証は2029年4月19日に満期になり、所持者が選択した時に純行使することができる。また、クレジット協定によると、貸手は、第2改正案の発効日後に会社普通株の株式を購入する権利があり、クレジット合意下の借金が返済されていない限り、購入価格は#ドルとなる5,0001株当たりの価格は10普通株式成約量加重平均価格の割増率は、貸手が株式投資(“株式投資権”)を継続することを選択する前の30取引日以内に行われる。必和必拓は貸金人と登録権協定(“登録権協定”)を締結し、S-3表で登録声明を提出し、引受権証を行使する際に発行可能な株式及び(既発行のような)株式投資権に関連する株式に登録し、転売に供する。株式承認証(原始株式承認証及び2023年株式承認証を含む)及び貸手持分投資権によって発行可能なBTI普通株最高株式は5,8522024年3月31日まで。第二改正発効日に、当社は二零二年四月十九日に貸金人と締結した登録権協定(“改訂及び再予約登録権協定”)を改訂及び再記載し、これにより、当社は2023年の株式承認証株式を登録して転売に供することに同意した。

クレジット協定の一部として、BTIの完全子会社OnkosXcelは購入のために融資者に権限を与えます175個人有限責任会社単位(単位数は千単位ではない；ここでは“OnkosXcel承認株式証”と呼ぶ).OnkosXcel権証の実行価格はOnkosXcelの行使時の価値に基づいて制定されており，OnkosXcelが株式に関する流動性イベントが少なくとも$で発生した場合にのみ行使できる20,000それは.OnkosXcelの権利証の単位当たりの行使価格はOnkosXcelの次の販売(または一連の関連販売)OnkosXcelの株式証券の完成時に早い者に決定され、総収益は$以上である20,000関連しない第三者(“次の株式融資”)への単位あたり相当10OnkosXcelがその次の株式融資で販売する持分証券の単位価格よりも高いプレミアム、または次の持分融資または次の持分融資を構成する最初の公募株の前にOnkosXcelを売却する場合、(X)75取引完了時に単位で支払われる対価の公正価値の%及び(Y)150OnkosXcelがクレジットプロトコル終了後に発行した初期利益単位の推定値のパーセンテージに適用される。OnkosXcel承認株式証はBTIの許可を得た後に譲渡することができ、無理に抑留してはならず、2029年4月19日に満期になり、所有者が選択した時に純行使することができる。

以下に議論する第4改正案の終了については，会社は最大購入のために貸金人に新たな引受権証を付与する100その普通株式(“2024年株式承認証株式”)は、行使価格は$3.07231株(“2024年株式承認証”)は、代表10発効日の30取引日前より、ナスダック資本市場における普通株の出来高加重平均価格算術平均値は1%割増した。2024年の権利証は2029年4月19日に満期となり、所持者選挙時に純行使される可能性がある。発効日に、当社と貸金人はその改訂及び再予約された登録権協定(“第2回改訂及び再予約された登録権協定”)を改訂及び再記載し、元の期日は2022年4月19日である。2つ目の改訂及び再予約された登録権協定に基づいて、当社は再販のために2024年の株式承認証株式を登録することに同意した。

カタログ表

債務の満期日は、所得条約に規定されているいかなる強制支払いの影響も含まれておらず、最低特許権使用料レベルに達しており、以下のように予想される


	2024年3月31日

2024	$	—
2025	$	—
2026	$	—
2027	$	103,896
2028	$	—
その後…	$	—

利息支出は以下の通り


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023

利子支出	$	3,564	$	3,034
債務割引の付加と資金調達コストの償却		43		333
利子支出総額	$	3,607	$	3,367

注10.派生金融商品

BTIは、OFAローン下の借金とは別に計算する必要があるいくつかの独立した金融機器および/または埋め込み特徴を決定する。これには、融資者が保有するOnkosXcel承認株式証および株式投資権、およびいくつかの下落/コールオプションが含まれる。OnkosXcel承認株式証および株式投資権は、主に、ツールによって発行可能な会社の普通株式の使用価格および株式数が可変であり、ツールが派生ツールの定義に適合するため、米国公認会計原則下のいくつかの範囲の例外に適合しない。したがって、これらのツールは、簡明総合貸借対照表において派生負債として入金される。各派生負債は、発行当日に公正価値で記録され、資産負債表ごとに日割り評価され、当該等のツールが決済または満期になるまで、公正価値は報告期間間の変動を他(収益)支出に記入し、純額は自社の総合経営略表に計上される。

付記11に記載の証券購入契約について、普通株融資活動ASC 480が負債と資本(“ASC 480”)およびASC 815派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”)とを区別することにより、BTIは付認持分証が権益分類基準を満たしていないことを認定するので、負債に分類される。付属の引受権証は権益と権益分類によってインデックスを作成する要求を満たしておらず、派生ツールの定義に符合している。そこで、これらのツールは、2024年3月31日現在の簡明総合貸借対照表に派生負債として入金されている。派生負債については発行当日に公正価値で入金され、金額は#ドルである19,347決算または満期まで、報告期間間の公正価値の変化を他の(収入)費用に記録し、純額を会社の簡明総合経営報告書に計上する。付記14で議論したBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて付随する権証を推定する公正価値計量それは.2024年3月31日現在、持分付認証の公正価値は$である19,405それは.当社は公正な価値調整を記録しており，赤字を実現していない$582024年3月31日までの期間。

カタログ表

付記11.普通株融資活動

2021年5月、当社は締結しました1つはJefferies LLC(“Jefferies”)と締結された公開市場売却プロトコル(時々改訂、補足および/または再説明され、“売却協定”)によると、当社はその普通株式を発売および販売することができ、総発行価格は最高である$100,000時々、“市場で提供する”計画を通じて、この計画に基づき、ジェフリーが販売代理を担当する。当社は2023年11月に“販売協定”を改訂し、“市場で発売”計画の規模を拡大しました$150,000それは.当社は2023年12月31日まで販売しております1,408その普通株、総金額は$27,032発生する発行コストは$811純利益を得て$26,221それは.2024年3月31日までの3ヶ月間に、会社は普通株を売却し、総金額は$1,743発生する発行コストは$52純利益を得て$1,691.

二零二四年三月二十五日、当社はその中に名を連ねた買い手(総称して“買い手”と呼ぶ)と証券購入契約(“購入契約”)を締結した。購入契約に基づき、当社は二零二四年三月二十五日にアメリカ証券取引委員会に有効なS-3表(番号333-275261)の登録直接発売(“発売”)及び関連株式募集説明書補編(“目論見補編”)を提出して、買い手への発行及び売却合わせに同意した3,055普通株式(“株”)、額面$0.001および株式権証(“付随持分証”)を付認して、最も多く購入する3,055普通株式の合計募集価格で $2.9011株及び付随する引受権証及び事前出資株式承認証(“事前出資株式承認証”)は最大で購入することができる5,565普通株式及び付随株式証は最大でご購入いただけます5,565普通株、合併発行価格は$2.9001株当たりの事前融資株式承認証及び付属引受権証は、1株当たりの発行価格及び付属引受権証から$を減算することに等しい0.001事前資金権証の1株当たりの権益.このような事前資本権証及び付属引受権証はナスダック資本市場或いは任意の他の証券取引所或いは取引システムに上場しておらず、当社もそれを上場するつもりはない。2024年3月27日、同社は受け取りました25,000今回の発行から得られた総収益。同社は，今回の発行で得られた資金を，既存の現金と現金等価物とともに，計画中のBXCL 501臨床試験，IGALMIの商業化活動および運営資金や他の一般企業用途に援助する予定である。

事前資本権証の普通株の1株当たりの権利価格はドルに相当する0.001一株ずつです。ある株式配当·分配、株式分割、株式合併、再分類または類似事件が普通株に影響を与える場合、事前融資権証を行使する際に発行可能な普通株の使用価格や株式数が適切に調整される可能性がある。前払い資金株式承認証は発行日後のいつでも行使することができる。事前出資株式証は権益分類基準に符合するため、ASC 480によって権益に分類され、負債と権益及びASC 815、派生ツール及びヘッジを区別する。

付随する引受権証1株当たりの普通株の行使価格は$に相当する3.20一株ずつです。株式配当及び分配、株式分割、株式合併、再分類又は類似事件が普通株に影響を与える場合、株式付認証に従って発行可能な普通株の使用価格及び株式数が適切に調整される可能性がある。添付されている引受権証は、発行日後の任意の時間に行使することができ、発行日の5周年に満了する。添付されている引受権証はアメリカ公認会計原則下のある範囲の例外に符合しないのは、主にそれらが株式と株の分類に従ってインデックスを作成する要求に符合しないためであり、ツールは派生ツールの定義に符合するからである。そこで、これらのツールは、2024年3月31日現在の簡明総合貸借対照表に派生負債として入金されている。

注：12.株ベースの報酬

2017持分インセンティブ計画

会社は2017年8月に施行される予定です。当社は2020年度計画発効日から、2017年度計画に基づく奨励を停止していますが、2017年度計画の条項や条件は、2017年度計画によって付与された未完了奨励に引き続き適用されています。

カタログ表

2020年インセンティブ·インセンティブ計画

会社は2020年5月20日に2020年年次株主総会で承認され、発効する予定で、取締役会が早期に終了しない限り、2030年3月26日まで有効になる予定だ。当初認可発表された2020年計画の金額は(I)911当社普通株及び(Ii)233当社の普通株の株式、すなわち当社株主が2020年計画を承認する直前に2017年計画に基づいて発行可能な株式数です。いかなる普通株式も、当社株主が2020年計画を承認する直前に2017計画に基づいて奨励を付与するが、没収または失効されて行使されず、2017計画に基づいて発行された普通株ではなく、2020計画の下で付与可能な普通株式数を増加させる。また，2020年計画によると発行可能な株式数は例年の初日に増加し，2021年1月1日から2030年1月1日まで(2030年1月1日を含む)まで増加した株式数は(A)の小さい数に相当する4当社が前年最後の日に発行した普通株式総数の割合と(B)取締役会が決定した比較的少数の目的の普通株。2020年計画により発行可能な株式が増加した1,197株と1,126株式はそれぞれ2024年1月1日と2023年1月1日である。

2020計画に基づいて付与された株式オプションの期限は10年それは.2020計画に基づいて付与されたすべての奨励の授与スケジュールは取締役会が決定し、取締役会は一般的に4年.

2024 年 3 月 31 日現在、 2,0012020年計画に基づいて付与可能な株式。

BTI制限株式単位

以下の表にBTIRSUに関する活動をまとめる.



		量
		株

2024 年 1 月 1 日現在の残高		185
授与する		5
既得		—
2024年3月31日現在の未返済債務		190

2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は 5時間ベースの RSU は完全に 1つは— 助成日の 1 周年。RSU の 1 株当たり平均付与日公正価値は $でした。2.52.発行済 RSU のベストは以下のとおりです。 5RSU ベスト 100助成日から 1 周年に% 。 4第三者のコンサルタントベストに付与された RSU 50助成日の 1 周年と 2 周年のそれぞれに%；残りは 181RSU のベストオーバー 4年、と、25助成日の 1 周年に付与され、残高は付与期間の残りの 12 四半期にわたって比例して付与されます。2023 年に付与された BTI RSU の 1 株当たり加重平均付与日公正価額は $でした。19.62.これらの賞に関連する未認識の株式報酬費用は約 $でした。1,308そして$3,6062024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日です

BTI パフォーマンス株式単位

以下の表は、 BTI 普通株式に関連するパフォーマンスユニットに関する活動の概要です。


		量
		株

2024 年 1 月 1 日現在の残高		527
授与する		—
キャンセルします		(18)
2024年3月31日現在の未返済債務		509

カタログ表

2023年10月に会社は543従業員に対するパフォーマンスユニット。 209パフォーマンス · ユニットは、助成日から 1 周年に付与され、残りは 334パフォーマンスユニットはパフォーマンスに基づいており、特定のパフォーマンス基準を満たすことを条件として、助成日から 1 周年に付与されます。2023 年中に付与および取り消された業績単位の 1 株当たり加重平均価値は $でした。2.43. ありません2024 年 3 月 31 日現在、パフォーマンスユニットの所有権が付与されています。授与される見込みの報酬に関連する未認識株式報酬費用は $でした。3292024年3月31日まで。

OnkosXcel 利益分配単位

以下の表は、 OnkosXcel に関連する PSU に関する活動をまとめたものです。



		加重平均
	量	単位あたりの価格
	職場.職場	(in全ドル）

2024 年 1 月 1 日現在の残高	1,240	$	5,619
授与する	—	$	—
キャンセルします	—	$	—
没収される	—	$	—
2024年3月31日現在の未返済債務	1,240

2024 年 3 月 31 日現在の所有ユニット	784	$	5,542

2023 年中に、 OnkosXcel のサービスプロバイダーへの持分付与を促進するために使用される管理持株会社である OnkosXcel Employee Holdings ， LLC が付与されました。 30OnkosXcel に提供されるサービスの対価として、 OnkosXcel に関連する個々の（数千単位ではない）時間ベースの PSU を当社の特定の従業員に提供します。2022 年、 OnkosXcel 従業員ホールディングス、 LLC が 1,310(not OnkosXcel に提供されるサービスのために、当社の従業員およびコンサルタントに PSU を提供します。PSU は OnkosXcel の間接的な持分を表します。当社の特定の執行役員に付与されたものを除くすべての PSU は、 48ヶ月です.当社の特定の役員に付与された PSU は、 24ヶ月.

2023 年に付与された PSU の公正価値は、 Black—Scholes オプション価格モデルと以下の仮定を用いて、付与日に推定されました。



	2023 年助成金利益株式単位評価インプット

予想変動率	97.4	%
無リスク金利	3.6	%
期待配当収益率	—	%
所期期限	5.8	年.年

これらの賞に関連する未認識の株式報酬費用は $でした。782そして$4,2192024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日です

カタログ表

OnkosXcel 制限付き株式単位

以下の表は、 OnkosXcel RSU に関する活動をまとめたものです。



		量
		職場.職場

2024 年 1 月 1 日現在の残高		225
授与する		—
2024年3月31日現在の未返済債務		225

2023年12月31日までの年間で、当社は授与します225特定の従業員への個々の（数千単位ではない） OnkosXcel RSU 。 125（ a ）の早い発生時の OnkosXcel RSU のベスト 180日OnkosXcelの初公募後，あるいは(B)OnkosXcelの制御権が変化する.残りのOnkosXcel RSUは4年、と、25助成日の 1 周年に付与され、残高は付与期間の残りの 12 四半期にわたって比例して付与されます。OnkosXcel RSU の単位あたりの加重平均付与日公正価値は約 $でした。10.授与される見込みの報酬に関連する未認識の株式報酬費用は約 $でした。420そして$2,1942024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日です

BTI ストック · オプション

2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の当社のストックオプション活動の概要は以下のとおりです。



	量	加重平均
	株	1株当たりの価格

2024 年 1 月 1 日現在の残高	4,976	$	18.52
授与する	5	$	2.52
没収される	(21)	$	17.14
キャンセルします	(112)	$	21.75
鍛えられた	—	$	—
2024年3月31日現在の未返済債務	4,848	$	18.44

2024 年 3 月 31 日付で行使可能なオプション	3,662	$	17.71

2024 年 3 月 31 日現在、オプション残高の本質的価値は $でした。2,989.ストックオプションの本質的価値は、原価の報酬の行使価格と報告日時点における当社普通株式の上場株価との差額に基づいて計算されます。

違います。ストックオプションは 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間行使されました。2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間のストックオプションの総行使額は、 $でした。3,576. 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月 31 日現在、ストックオプションの行使可能な固有価値の総額は $2,987そして$31,617それぞれ，である.

2024 年 3 月 31 日時点で付与されるオプションの 1 株当たり加重平均付与日公正価値は $でした。13.19.

加重平均残存契約寿命は 5.4オプションの行使期間は 2024 年 3 月 31 日です。加重平均残存契約寿命は 6.12024 年 3 月 31 日現在のオプション残高

2024 年 3 月 31 日現在の未投資 BTI ストックオプション報酬に関連する未認識報酬費用は $でした。6,671基礎となる賞の残りの授与期間にわたって認められますそのような補償が認識されることが予想される加重平均期間は、 1.5何年もです。

カタログ表

株に基づく報酬

2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 ヶ月間に付与された BTI ストックオプションの公正価額は、以下の仮定に基づき、ブラック · ショールズ価格モデルを用いて推定されました。



	3か月まで				3か月まで
		2024年3月31日			2023年3月31日

所期期限			6.1	年.年	5.5	年.年	-	6.1	年.年
株価の変動を予想する			108.4	%	97.0	%	-	97.9	%
無リスク金利			4.0	%	3.6	%	-	4.2	%
期待配当収益率			0.0	%	0.0	%	-	0.0	%

2023年、会社は普通株の履歴変動率を用いて変動率の推定を開始した。変動性は、2023年までに、上場同業者の歴史波動性と当社普通株の歴史波動性を組み合わせて推定されています。予想授権期間は簡略化手法により推定され，簡略化法は授権期間と授権期の中点から期待期限を計算する.当社が簡略化方法を使用しているのは、期待期間を推定するために合理的な基礎を提供するために十分なオプション行使データがないからである。期待配当収益率はゼロ当社には配当金の歴史がないため、経営陣も当該等オプションの契約条項に基づいて配当金を派遣することを期待していません。無リスク金利は、付与時に有効な米国債収益率曲線を参考にして決定され、満期時間は株式オプションの期待期限に近い。関連する普通株の公正価値は、通常、会社普通株が付与日のナスダック資本市場での終値と決定され、重大な非公開情報が発表時に推定された公正価値に影響を与える可能性があるかどうかを考慮する。

会社は2017年計画と2020年計画に基づく報酬およびOnkosXcel RSUとPSUに関する株式ベースの報酬支出#ドルを確認した3,433そして$4,8772024年3月31日と2023年3月31日に終了した3カ月で、以下のように構成されている


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023

研究開発	$	1,281	$	1,297
販売、一般、行政		2,152		3,580
合計する	$	3,433	$	4,877

2020年従業員株購入計画

会社の2020年度従業員株購入計画(“ESPP”)も採択され、2020年5月20日に2020年度株主総会で発効した。ESPPは、条件を満たした会社員が連続発売期間中に累積賃金減額により会社普通株を割引価格で購入する機会を得ることを目的としています。ESPPにより付与された権利により発行可能な株式の総数は100普通株です。また，2021年1月1日から2030年1月1日(2030年1月1日を含む)まで，ESPPにより発行可能な普通株式数は，例年の初日に(A)の小さい者に相当する普通株式数を増加させる1前の年の最終日に発行された株式の割合と(B)取締役会は比較的に少ない株式数を決定した。ESPP部により付与された権利により，発行又は譲渡可能な株式の数は，国税法第423条に基づいて米国連邦税収割引を受ける資格がある部分を超えてはならない(“第423条部分”)500株式です。購入価格はESPPの管理人によって決定され、423節の内容については、下回ってはならない85発売期間中の最初の取引日または最後の取引日(低い者を基準とする)の株式公平価値の%に適用されます。ESPPにより発行可能な株式が増加した299株と281上の株

カタログ表

2024年1月1日と2023年1月1日にそれぞれ。今までのところ違います。株式は ESPP で売却されました存在しました 1,2042024 年 3 月 31 日現在発行可能な株式。

^ 第 13 話。リース

BTI は、 2026 年 2 月に期限が切れる営業リース契約に基づき、コネチカット州ニューヘイブン、ロングワーフドライブ 555 番地にある本社用オフィススペースをリースします（以下、「 HQ リース」といいます）。同社はオプションを更新する本部は別の部屋を借ります5年制期限だHQ リースに基づく支払いは固定です。

また、複写機や情報技術機器などの機器のリースも行っています。

2024 年 3 月 31 日現在、オペレーティングリースにおける将来の最低年間リース支払額は以下のとおりです。


十二月三十一日までの年度	金額

2024年残り時間	$	287
2025		391
2026		65
2027		—
2028		—
その後…		—
賃貸支払総額	$	743
利子を推定する		(40)
リース総負債	$	703
賃貸負債の当期分を差し引く		(353)
賃貸負債の長期部分を経営する	$	350

当社の営業リース負債の現在の部分 $3532024 年 3 月 31 日現在、その他流動負債連結貸借対照表に記載されています

レンタル料金は$99そして$992024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間

リース更新オプションは、 ROU 資産またはリース負債には含まれません。

^ a b c d e f 。公正価値の測定

適正価額で計測される資産 · 負債は、適正価額の決定に使用されるインプット · 仮定の性質に基づき、 3 つのレベルに分類しています。注釈 3 を参照。 重要会計政策の概要公正価値に関する会計方針に関する追加情報はこちらをご覧ください

現金及び現金同等物、売掛金、純売掛金の帳簿額は、これらの商品の短期的な性質上、適正価額に近いものです。2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社は $51,395そして$64,860主に、レベル 1 のインプットに基づいて評価された米国政府の現金同等商品（現金および現金同等物を含む）を保有するマネーマーケットファンドです。2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間および 2023 年 12 月 31 日を末日とする会計年度において、階層内のレベル間の移行は行われませんでした。

カタログ表

定期的な公正価値で計測されるデリバティブ負債は、以下のとおりです。


	3か月まで
	2024年3月31日
	公正価値		レベル1		レベル2		レベル3		合計する

デリバティブ負債 — 株式投資権	$	1,311	$	—	$	—	$	1,311	$	1,311
デリバティブ負債 — OnkosXcel ワラント		506		—		—		506		506
デリバティブ負債 —BTI ワランツ		19,405				19,405		—		19,405
派生負債総額	$	21,222	$	—	$	19,405	$	1,817	$	21,222

デリバティブ負債は、 OnkosXcel ワラント、貸し手が保有する株式投資権、および BTI ワラントで構成されています。デリバティブ負債の適正価額は、株式投資権についてはモンテカルロシミュレーションモデル、 OnkosXcel ワラントについては二項オプション価格および分配モデル、 BTI ワラントについてはブラック · ショールズモデルを用いて決定しました。

以下の表は、 2024 年 3 月期 3 年間の適正価額で計測したレベル 3 負債の推移を示しています。当社がレベル 3 カテゴリーに分類したポジションの公正価値の決定には、観測可能なインプットと観測できないインプットの両方が使用されました。


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023

デリバティブ負債残高 —1 月 1 日	$	1,905	$	2,343
価値変動を公平に承諾する		(88)		231
デリバティブ負債、残高 —3 月 31 日	$	1,817	$	2,574

デリバティブ負債の適正価額の変動は、 2024 年 3 月期 3 ヶ月間の連結営業計算書において、その他（利益）費用（純）として計上しています。

2024 年 3 月 31 日時点における株式投資権の推定適正価額を算出するために使用したインプットは以下のとおりです。


	株式投資権

ボリューム加重 30 日間平均に対するストライク価格	110.0	%
波動性(年度)	109.0	%
運動の確率	90.6	%
時間帯	3.0	年.年
30日の平均値まで割増すると思います	26.0	%
割引率	4.8	%

OnkosXcel承認株式証に関する派生負債の公正価値を推定する際には，OnkosXcel有限責任会社単位を含む第三者公正価値推定およびこれらの単位の変動率を投入する(設定する110%は、当社株の歴史的変動性に基づいています)、および関連資本取引が発生した時間および可能性。

信用協定の2024年3月31日および2023年12月31日の推定公正価値は$89,091そして$88,210それぞれ，である.観察可能な投入および観察不可能な投入は、長期債務の公正価値を決定するために使用され、これは第3級債務に分類される。

2024年の権証の公正価値は非日常的公正価値であり、発行日はBlack-Scholes定価モデル及び公正価値#ドルによって決定される224簡明総合貸借対照表に株主権益の一部として入金されたものは追加実収資本であり，相殺は

カタログ表

信用協定に基づいて資金を提供する金額。この非日常的な測定は第2レベルに分類されます。使用される投入は実行価格#ドルです3.0723同社の株価は$2.78変動率は112.2%、任期5.1年とリスクフリー率の 4.25%.

2023年の権利証の公正価値は非日常的公正価値であり、発行日はBlack-Scholes定価モデル及び公正価値#ドルによって決定される200簡明総合貸借対照表の中で、追加実収資本の中で株主権益の一部として入金し、相殺は信用協定項目の資金金額の割引と表記する。この非日常的な測定は第2レベルに分類されます。使用される投入は実行価格#ドルです3.6452同社の株価は$3.71変動率は99%、任期5.4年とリスクフリー率の 4.14%.

オリジナルワラントの公正価値は、非経常的な公正価値であり、ブラック · ショールズ価格モデルを用いて発行日時点で決定され、公正価値は $でした。3,245集約連結貸借対照表における追加資本金の株主資本の構成要素として計上され、相殺は OFA ファシリティの下で資金調達された金額の割引として計上されました。この非再発的な測定はレベル 2 に分類されます。使用された入力は $のストライク価格でした。20.04同社の株価は$14.93変動率は95%、任期7年とリスクフリー率の 2.95%.注釈 9 で述べたように、 債務と信用手配当社は、信用契約の第 2 次修正の締結に関連して、第 2 次修正の効力発生日に、貸し手に付与された元のワラントを行使価格を $とするように修正し、再記載しました。3.6452一株ずつです。

2024 年 3 月 25 日に発行された付随ワラントの公正価値は、ブラック · ショールズ価格モデルと公正価値 $を使用して決定されました。19,347デリバティブ負債として計上され、相殺額は連結貸借対照表の追加資本金の株主資本の構成要素として計上されました。この公正価値測定はレベル 2 に分類されます。使用された評価インプットは、 $のストライク価格でした。3.20同社の株価は$2.81変動率は112.2% ， a term of 5リスクフリー率とリスクフリー率 4.20%. 2024 年 3 月 31 日時点の公正価額を再評価しました。 $19,405未実現の損失を計上し58その他（利益）費用の内、当社の連結財務諸表に含まれます。2024 年 3 月 31 日時点で使用された評価インプットは、ストライキ価格 $でした。3.20同社の株価は$2.82変動率は112.19%、任期5年とリスクフリー率の 4.21%.

付記15.1株当たり純損失

1 株当たり純損失および希薄化損失は以下の通りです。:


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023

純損失（分子）	$	(26,791)	$	(52,796)
加重平均株式数（分母）		30,868		28,616
1株当たりの基本と償却純損失	$	(0.87)	$	(1.84)

♪the the the5,5652024 年 3 月に完了した登録直接募集に関連して発行された普通株式購入事前資金調達令状は、 1 株当たり基本損失および希薄純損失の算定に以下のような行使価格として含まれます。 $0.0011 株当たりの利益は実質的ではなく事実上保証される

潜在的に希薄化可能な有価証券は、ストックオプション、 RSU 、パフォーマンスユニット、 BTI ワラント（プリファンドワラントを除く）から構成されます。当社は、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月 31 日現在、 14,616そして5,868それぞれ株です。

カタログ表

備考：16.支払いの引受およびまたは事項

通常の業務過程において、会社は時々訴訟および監督審査を受け、情報収集の要求、問い合わせおよび/または調査を受ける可能性がある。以下の事項を除き、当社は現在、合理的に重大な損失が発生する可能性があると考えられるいかなる事項にも触れていない。

2023年7月7日、原告のキャトリン·マーティンは米国コネチカット州地域裁判所で会社と一部の幹部に対して集団訴訟を提起し、タイトルはマーティンがBioXcel Treateuticsらの事件、3：23-cv-00915(D.conn)を訴えた。2023年10月4日、私証券訴訟改革法に基づき、裁判所は2人の共同先頭原告を任命した。共同けん引原告は2023年12月5日に修正された起訴状を提出し、1934年の米国証券取引法(以下、取引法と略す)第10条(B)と20 A条及びその下で公布された米国証券取引委員会規則10 b-5に違反したと告発した。修正された起訴状によると、被告は静かII試験とBXCL 501の開発に対して虚偽または誤解性を述べ、BXCL 501の開発はあるアルツハイマー病の治療に関連する不安障害の適応を拡大した。被告は2024年2月6日に却下動議を提出し、現在のところ決定されていない。

2023年11月28日、原告Pratheesan PanancerryとJeffrey Bastressは、当社を代表してVimal Mehta、Richard I.Steinhart、Peter Mueller、JunBray、SanDeep Laumas、Michal Miller、Michal Votruba、Krishnan Nandabalanを被告、PanancerryらがMehtaらを被告とし、3：23-cv-1554を被告とする株主派生訴訟を米コネチカット州地方裁判所に提起した。最初の訴訟の後、原告Maria Vomvolakis(3：24-cv-3)とKelly Fowler(3：24-cv-203)はそれぞれコネチカット州地域で株主派生商品苦情を提出し、商業侵害と1934年の証券取引法違反を含むPanangerryやBastressと類似したクレームを提出した。これらの事件はRe BioXcel Treateutics，Inc.株主派生商品訴訟，3：23-cv-1554(D.Conn.)のタイトルで統合されている.合併行動は現在保留されている。

2024年1月11日、原告のジェレミー·スミスは米国デラウェア州地方裁判所に株主派生訴訟を提起し、会社を代表し、スミスがメタらを被告とし、ウィマール·メッタ、ピーター·ミュラー、ジョン·ブラー、サンディップ·ローマス、マイケル·ミラー、ミハル·ウォルター·ルバ、リチャード·I·シュタインハート、ロバート·リシンガー、クリシュナン·ナンダバランを被告とし、会社を名義被告とし、1：24-cv-00041とした。最初の訴訟の後、原告Janice Korffはデラウェア州地域で株主派生訴訟を提出し、商業侵害や1934年の証券取引法違反を含むSmith(1：24-cv-130)に類似したクレームを提出した。これらの事件はRe BioXcel治療会社派生商品訴訟1：24-cv-00041(D.Del.)のタイトルの下で合併されている。合併行動は現在保留されている。

現在、当社は上記事項におけるクレームが望ましいとは考えておらず、積極的に抗弁しようとしているが、この訴訟に関連する潜在的な費用や責任は確定していない。

2022年4月、当社は3年前の最低年間支払総額を要求する商業供給協定に調印した$10,000上には3年制期間中、その中で$5,0002024年に終わります

注17.後続事件

2024年4月と5月に会社は3,8602024年3月25日に売却された事前助成権証行使時の普通株$4付記11で述べたように普通株融資活動.

2024年5月会社の取締役会は解約を許可した15会社の現在従業員総数の1%を占めている。会社は2024年5月8日に影響を受けた従業員に通知し、再編コストを記録する$9202024年6月30日までの3ヶ月間。これらの費用には解散費と福祉費用が含まれており、このすべての費用は現金で支払われると予想される。

カタログ表

第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

閣下は以下の当社の財務状況及び経営業績に関する討論及び分析、及び本報告の他の部分に記載されている審査されていない中期簡明総合財務諸表及び関連付記、及び当社の2023年12月31日までの年度のForm 10-K年報に掲載されている審査財務諸表及び関連付記を読まなければならない。歴史的情報に加えて、本議論および分析は、リスク、不確実性、および仮定に関する前向きな陳述を含む。私たちの実際の結果は、以下および展望的陳述で議論された結果と大きく異なる可能性がある。これらの差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因には、本経営陣の“財務状況および経営成果に関する議論および分析”で議論されている要因、“総合リスク要因”に列挙されている要因、第2部1 A項の“リスク要因”の節で議論されている要因が含まれるが、これらに限定されない。このレポートのです。別の説明や文脈が別途規定されていない限り、以下の管理層は、財務状況および経営結果の検討および分析中のすべてのドル金額をドルで表し、すべてのドルおよび株式金額を千単位で表す。

概要

BioXcel治療会社(“BTI”または“会社”)は生物製薬会社であり，人工知能(“AI”)を用いて神経科学や免疫腫瘍学における変革性薬物を開発し，同社の完全子会社OnkosXcelにより有限責任会社(“OnkosXcel”)を治療している。われわれは先端技術と革新的な研究を利用して患者の生活を変えるための高価値療法の開発に焦点を当てている。我々は様々な人工知能プラットフォームを用いて治療開発コストを低減し，開発スケジュールを加速させる可能性がある。我々の方法は、既存の承認薬物および/または臨床評価の候補製品、ならびにビッグデータおよび独自の機械学習アルゴリズムを使用して、新しい治療適応を識別する。この差別化された方法は，薬物開発に関連する費用や時間を減少させ，満たされていない医療ニーズを多く持つ疾患の治療に用いる可能性があると信じている。

私たちの最先端の神経科学候補はBXCL 501ですアメリカで承認されていない適応(“アメリカ”)IGALMIとして，BXCL 501は開発中のデクスメデトミジン(あるいは“デキサメタゾン”)の研究，特許，口腔溶解膜剤であり，精神や神経疾患に関連する騒動の治療に用いられている。著者らの最先端の免疫腫瘍学資産BXCL 701はOnkosXcel Treeuticsが開発している経口天然免疫活性化剤であり、侵襲性前立腺癌、膵臓癌と他の固体と液体腫瘍の治療に用いられている。

2022年4月6日にFDAがIGALMIを承認したことを発表しました^ＴＭ成人統合失調症または双極性感情障害に関連するカイニン症の急性治療のための舌下膜。イガルミ^ＴＭ医療提供者の監督の下で患者が自己管理することが承認された。2022年7月6日IGALMIを発表しました^ＴＭ商業的には120マイクログラムと180マイクログラムの用量がある。

我々は、介護および家庭環境においてアルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症に関連する騒動(非毎日)を潜在的に急性治療し、家庭環境において双極性感情障害または統合失調症に関連する不安を潜在的に急性治療するためのBXCL 501を開発している。以下にさらに説明するように、我々は最近、BXCL 501を潜在的大うつ病(MDD)補助治療とする開発と、以下の“免疫腫瘍学”に明記されない限り、BXCL 501のいくつかの適応の開発を中止した。

われわれの静かな計画について臨床研究を行い，アルツハイマー病の可能性のある患者のカイニンに対するBXCL 501の潜在的急性治療作用を評価し，これらの患者は補助生活施設(ALF)や寄宿看護環境に住み，日常生活能力の面で最も少ない助けを必要としている。2023年6月29日、我々は、我々の静かなII試験からの積極的なバックラインデータと、臨床試験サイトのいくつかの研究者の不適切な行為および規定を遵守しないことに関する情報を発表した。その時から，この臨床地点で行われた静かなII試験をさらに調査·評価するための措置を講じてきた。これまでのこれらのステップから，さらなる不正や詐欺や他の発見はなく，関連臨床試験地点で得られた資格，安全性，有効性データのデータ完全性や信頼性に悪影響を及ぼすと考えられる。

カタログ表

著者らは以前、静かIII臨床試験を行い、BXCL 501治療中の重度認知症患者の急性激越の潜在力を評価することを目的としており、これらの患者は療養所で生活しており、アルツハイマー病を患っている可能性があり、中等から全面的な日常生活活動援助が必要である。検討に参加した上位患者が経験した興奮発作の背景頻度が期待よりはるかに高かったため，静かIIIの登録を一時停止した。

我々は，2023年10月11日と2024年2月20日にFDAとB型/突破療法指定会議を開催し，アルツハイマー病の可能性のある患者の痴呆に関連するカイニン症をさらに開発するBXCL 501の計画についてより多くのフィードバックを得た。

2024 年 4 月 10 日、当社は、 BXCL501 を介護環境で評価する TRANQUILITY In—Care 第 3 相試験の計画デザインの詳細を発表しました。本試験の実施計画は、 2024 年 2 月 20 日に FDA との間で開催された Type B / Breakthrough Therapy 指定会議の議事録の受領を受けて FDA から受け取ったフィードバックに基づいています。

静かな看護試験は二重盲検、プラセボ対照研究であり、60マイクログラム用量のBXCL 501の12週間以内の治療効果と安全性を評価することを目的としている。この実験では，熟練した介護施設，記憶ケア病棟または補助生活施設に住み，軽度，中等度および重度の認知症を有し，ミニ精神状態検査(MMSE)得点は0から25の年齢55歳以上のアルツハイマー病重症度の患者約150名を募集する予定である。

この試験では，発作性激越の患者を募集し，試験期間中に激越発作が出現した場合，60マイクログラムのBXCL 501またはプラセボを自己投与する予定である。主な終点は1回目の服薬後2時間の陽性と陰性症状尺度-興奮成分(PEC)の総得点とベースラインの変化であると予想される。これは，先の静かな試験とFDAによるIGALMI(デクスメデトミジン)舌下膜の承認を支援する研究で用いられた同じ終点である。騒動の変化に対する世界的な印象を含めた追加的なPECと補完的な治験措置を実施することにより，持続的な奏効率評価を行う予定である。静かな看護試験の一部として，自宅で評価を受ける20名の患者からなる実行可能なキューを組み込む予定である。われわれは，静けさ看護試験においてより多くの3期治療効果と安全性データを生成し，これまで静けさIとII試験で60マイクログラムBXCL 501治療を受けてきた70名の患者以外にデータベースを拡大したい。今後FDAとの会議で長期セキュリティデータ要求の詳細についても検討する予定である.

私たちの静かな計画では、私たちは、家庭環境における双極性感情障害または統合失調症に関連する興奮のためにBXCL 501を評価している。静かIII試験の第1部を完了し，2023年5月25日に背線試験結果を発表した

我々は，2023年11月8日と2024年3月6日のC型会議でFDAとともに我々のSerenity III計画を検討した。FDAがこれまでに受けたフィードバックによると，120マイクログラム用量のBXCL 501の家庭での使用を進め，安全性を主な目標とし，治療効果測定を探索的終点とし，FDAが2023年11月8日の会議で提案した在宅環境における騒動障害や統合失調症に対する急性治療の持続的治療効果を支援する予定である。我々はまた，患者報告や密告者報告の治療効果と訓練された評価者報告の治療効果との相関を評価するために約30名の患者を募集する臨床研究を行う予定であり，FDAが先に推奨したPEC測定方法である。

2024年4月22日，静けさIII試験の第2部の改正を予定していることを発表し，現在は静けさ在宅試験と呼んでいる。静かな在宅試験は二重盲検、プラセボ対照研究であり、120マイクログラム用量のBXCL 501の12週間以内の安全性と有効性を評価することを目的としている。この外来試験では，双極性感情障害や統合失調症に関連する騒動患者約200名を募集する予定である。試験中に激越発作が出現した場合、患者は120マイクログラムのBXCL 501またはプラセボを自己投与する。主な目標は安全性であり，有効性測定を探索的終点として外来環境での使用を評価する。さらに、同社は、PEC測定を用いた患者報告または通報者報告の治療効果と訓練された評価員報告の治療効果との間の相関を評価するために、単独の研究で約30人の患者を募集する予定である。

カタログ表

戦略優先順位を再決定する

2023年8月8日、私たちの取締役会は、基礎的な戦略優先順位調整(Reequence Reequence)を承認しました。私たちは、持続的な運営の核心とされなくなったいくつかの運営と従業員の支出を減らし、私たちの現金滑走路を拡大し、高い潜在力の臨床開発と価値創造機会の革新と成長を推進するために行動することを決意した。これらの行動には，IGALMIの施設環境におけるビジネス戦略の転換，病院内の商業化費用の削減，持続的な運営の中核として決定されなくなった計画の優先順位の廃止，アルツハイマー病の治療に関連する騒動の治療，家庭環境における双極性障害や統合失調症に関連する騒動の治療を優先する機会が含まれている。この戦略の一部として、私たちの取締役会は約60%のリストラを承認した。年化運営費は約8万ドル削減されると予想される。2023年12月31日現在、優先順位を再決定する作業はほぼ完了している。

優先順位を再調整したため、会社は2023年12月31日までの1年間に4，163ドルの再編コストを記録した。これらの費用には、4063ドルの解散費と福祉費用、100ドルの契約終了費用が含まれています。同社は2023年12月31日までの1年間に3998ドルの解散費と福祉費、100ドルの契約終了費用を支払った。残りの24ドルの費用は2024年第1四半期に支払われる。

イガルミ^ＴＭ改訂された商業化戦略

会社が優先順位を再決定する一部としてIGALMI^ＴＭビジネスチームは，病院/総合交付ネットワークと企業口座役員チームとの契約戦略に重点を移している。調整後のCADチームの目標は，大型IDNと連携し，トップダウンの方法で販売を推進することである.時間が経つにつれて、改正後のビジネス努力は、会社がより費用対効果的な方法で機関市場に進出し続けることができると予想される

IGALMIのビジネス努力^ＴＭ2023 年 12 月 31 日を末日とする 6 ヶ月間は、営業、マーケティング、商業オペレーションのスタッフの削減を含む人員削減により、発売に大きな影響を受けました。再編された CAD チームは、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 582 ドルとなりました。これは、 2023 年 12 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 376 ドル、 2023 年 9 月 30 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 341 ドルから増加しました。2024 年第 1 四半期の純売上高は、主に複数の新規ボリューム契約と非契約事業の増加により、 2023 年第 4 四半期と比較して 55% 増加しました。新規顧客獲得の増加と販売活動の増加は、利用率の上昇を反映しており、病院や IDN は 2024 年 1 月に導入された恒久的な J コードを受け入れているようです。

2023 年 10 月 30 日、当社は、 Centers for Medicare & Medicaid Services （以下「 CMS 」）が IGALMI に新しい J コードを割り当てることを発表しました。^ＴＭ(J 1105)、2024年1月1日に施行される。Jコードは、医療保健提供者、商業保険計画、政府支払人が標準化精算プロセスを支援するための永久コードである。Jコードは、雑項または記載されていないコードを使用することと比較して、クレーム提出を簡略化することを助けることができ、これは、逆に請求書および精算プロセスを簡略化することができる。IGALMIのJコード^ＴＭすでにCMS HCPCS応用要約と符号化提案の中でオンラインで発表され、2023年第3四半期のHCPCS符号化周期である。このJコードはIGALMIへのアクセスを拡大するのに役立つと信じています^ＴＭ双極性感情障害または統合失調症に関連する騒動患者に適している。

もしIGALMIが^ＴＭ米国国外で承認されれば、第三者と協力してこの製品を発売することを検討する。

IGALMIのビジネス化に向けた取り組みを続けています^ＴＭより多くの潜在的な後続適応を打ち出すために基礎を築き、著者らの絶えず拡大する神経科学業務に道を開くことを目的とした。

カタログ表

BXCL 501臨床試験

静かな計画：急性治療アルツハイマー病(AAD)が疑われる痴呆に関連する騒動

2023年6月29日、無作為、二重盲検、プラセボ対照の平行グループ試験である静かIIのTOPLINE陽性結果を発表し、軽度から中等度の認知症を有し、補助生活施設(ALF)および在宅介護環境におけるアルツハイマー病関連作動症の急性治療におけるBXCL 501の安全性と有効性を評価し、これらの成人は軽度から中等度の認知症を有し、補助生活施設(ALF)および在宅介護環境において最も少ない日常生活活動援助を必要とする。この試験は149名の患者に薬物を投与した。12週間以内に発生した激越発作に対して、ランダム患者は、40マイクログラムまたは60マイクログラムのBXCL 501またはプラセボを自己投与した。主な終点は投与後2時間の初回治療激越発作時のPEC総得点と投与前の変化である。肝心な二次治療効果の終点は治療後1時間の第一次治療激越発作時のPEC変化の研究、及び治療後30分の第一次治療激越発作時のPEC変化を研究することである。

第三段階試験は60マイクログラムの用量でその主要な治療効果の終点に達した；2時間以内に統計学的意義と臨床的意義を有するPEC総得点はベースラインより7.5点低下し、プラセボ服用は5.4点(p=0.0112)であった。60マイクログラム用量も、第1の励起発作中に1時間励起症状を減少させる第1の重要な二次終点(p=0.0185)に達したが、別の重要な二次終点、すなわち30分におけるPECスコアとベースラインとの変化には達しなかった。

この用量の治療効果はいくつかの補助措置の支持を得て、CGI改善と興奮-平静評価尺度を含む。ほとんどの患者(76%)は最初の60マイクログラム用量に反応し，“非常に”または“非常に改善している”(CGI−Iはそれぞれ1または2)と判定されたのに対し，プラセボを服用した患者は50%であった。40マイクログラムの用量は主要な終点に達しず、PEC採点はベースラインより5.7点低下した

2023年6月29日、私たちはまた、この研究の調査員が不正行為に関与していることを知り、約40%の患者を募集したと発表した。その時から，この臨床地点で行われた静かなII試験をさらに調査·評価するための措置を講じてきた。これまでのこれらのステップから，さらなる不正や詐欺や他の発見はなく，関連臨床試験地点で得られた資格，安全性，有効性データのデータ完全性や信頼性に悪影響を及ぼすと考えられる。

我々の静かなIII試験は、主に療養所に住んでいる患者におけるBXCL 501の安全性と有効性を評価することを目的としており、これらの患者は主にアルツハイマー病による中から重度の認知症を有しており、彼らは日常生活能力の面で中程度またはそれ以上の助けを必要としている。最初に入選した患者に当初予想よりも頻繁な騒動発作が認められた後，この段階3での追加募集を中止し，騒動はこの群に長期的に存在する可能性が示唆された。これまでこの集団で観察されてきた興奮発作の慢性的な性質から，BXCL 501の評価を継続するには，より頻繁またはより長期的に使用される異なる開発計画が必要であると考えられる。私たちの発展努力を看護施設や家庭環境における間欠的治療に対する切実な需要に集中させることを選択した

2023年10月11日にFDAと開催されたB型/画期的療法指定会議では，我々の静かな臨床試験計画を検討し，ALFや家庭環境でアルツハイマー病に罹患する可能性のある軽中度痴呆患者の急性治療にBXCL 501を承認するためにsNDA提出を支援するために必要なパケットを検討した。具体的には，静かなIと安寧IIからなるデータパケットと，以前FDAと議論されてきた臨床薬理学的および毒理学的計画が，sNDAが家庭またはALF環境下でBXCL 501を用いてアルツハイマー病に起因する可能性のある軽度から中等度の痴呆患者の激越を治療するのに十分であるかどうか，あるいはそうでなければどのような追加のデータが必要かを知るためにFDAのフィードバックを求めた。今回の会議におけるFDAのフィードバックにより、著者らはFDAが重複治療効果データを含む追加の治療効果データを必要とし、長期安全性データの提供を要求することを理解した。そこで，我々はFDAと別の会議を開催し，sNDA提出を支援するために必要な追加データをさらに検討することを要求した.

2024年2月20日，FDAとB型/画期的治療指定会議を開催した。今回の会議の最初の目的は，提案された家庭研究の設計についてフィードバックを得ることであり，この研究には含まれていない

カタログ表

介護者収集の効果の終点は，介護者の奏効率評価を得ることが挑戦的であると考えられる。家庭環境では，検証されていない介護者の終点でアルツハイマー病患者の治療効果を評価していると考えられる。したがって、我々は、安全性を主な目標とする家庭臨床研究の提案に集中してFDAのフィードバックを求め、アルツハイマー病または介護環境にのみ罹患している可能性のある集団における認知症に関連する騒動の急性治療を含むために、BXCL 501のラベルをサポートするためにどのような追加のデータが必要なのかをよりよく理解する。FDAは、FDAが示しているので、FDAは、我々が提案した治療効果データベースは、静かなIおよび静けさIIで60マイクログラムのBXCL 501治療を受けている70人の患者を含み、追加のデータがなければ、実質的な有効性証拠は含まれないので、その以前のコメントを再確認し、すなわち、我々はsNDA提出を支持するための反復用量の治療データを含む追加の治療データを生成する。FDAは，家庭環境下で任意の試験を行う前に，介護施設で必要な奏効率データを生成すべきであることを提案している。また、FDAは、BXCL 501に1年間接触する可能性のあるアルツハイマー病患者を含むsNDA提出をサポートするための長期安全データを生成する必要があることを示している。私たちはFDAの最終議事録を受け取りましたが、これはFDAの予備的な反応とその後の会議討論と一致していると思います。FDAのフィードバックによると，我々は現在，我々が計画している静かな看護第3段階試験を行うことを含む，様々な関連する介護施設設置や異なる重症度の認知症において追加の第3段階の治療効果および安全性データを生成することを計画している。また，将来的にFDAとの会議で長期セキュリティデータ要求の詳細を検討する予定である.また，2023年11月に在宅環境で第3段階試験を行い，安全を第一目標(在宅安寧)とする計画を発表したにもかかわらず，より多くの介護施設の治療効果や安全データを生成するためにデータベースを優先的に拡張したことから，在宅安寧を開始するタイミングを再評価している。

静けさ計画：I型とII型双極性感情障害や統合失調症に関する情緒興奮(在宅環境)

著者らは静かIIIの中でBXCL 501による双極性合併双極性感情障害或いは統合失調症患者の臨床研究を開始し、2つの部分を含む。最初の部分は私たちの重要な静けさIとIIの研究と同等だ。良好な入院環境をコントロールする下で、類似の組み入れと排除基準を用いて、急性激越の統合失調症或いは双極性感情障害患者は二重盲検プラセボ対照試験においてランダムに60マイクログラムのBXCL 501或いはプラセボを受けた。第一部分の主要な終点は治療効果であり、服用後2時間のPEC採点とベースラインの変化によって測定した。第1の部分の第2の目標は安全性と耐性だ。

2023年5月25日，第1部を検討したTOPLINE結果を報告した。この試験はその主要な治療効果の終点に達していないにもかかわらず，60マイクログラムで観察された奏効率の結果は，IGALMIが承認した最低用量の半分に相当すると考えられる^ＴＭ入院患者には使用(120マイクログラム)が有望であった。具体的には，50%以上の人が応答者であり，PECスコアが40%以上低下した患者と定義される。また，この群の応答率は，より大きな静けさIとII試験で観察された同じ応答率と一致し，用量に比例していた。主要治療効果の終点が2時間でベースラインと比較したPECスコアの2時間以内の平均変化は主要終点で統計学的有意差がなかったが(p=0.077)、BXCL 501は4時間でプラセボから統計学的に分離した(p=0.049)

Serenity III研究の第2の部分は、第1の部分で試験された同じ用量、60μg(任意に追加の60マイクログラム用量)を評価することを意図しているが、家庭環境では、安全性のみに注目している。しかし、試験は第1部分で60マイクログラム用量を使用する主要な治療効果の終点に達していないため、第2部分の研究の継続を休止し、FDAからのフィードバックを待っている。我々は2023年11月8日にFDAとC型会議を開催し，我々のSerenity III研究の第2部の修正を検討した。著者らは1 b期試験において騒動を伴う統合失調症患者に対してこの用量を使用した臨床経験に基づいて80μgの用量を評価し、薬物動態学と薬効学モデルを構築することを提案し、80μg用量のBXCL 501を使用することが家庭使用の安全性と有効性の間に最適なバランスを提供できることを表明した。FDAの会議中のフィードバックによると、私たちは家で120マイクログラムの用量を評価することにした。IGALMIの承認使用条件により，120μg用量で有効性が示された^ＴＭ(医療提供者の監督下で管理されている場合、単一の激動事件について)、したがって、私たちは、2024年3月6日にFDAと開催された後続会議の要請において、この研究修正案の提案設計についてFDAにさらなるフィードバックを求める

カタログ表

FDAの2024年3月6日の会議前と期間のフィードバックによると，Serenity III研究の第2部を修正することにより，安全性を主な目標とし，治療効果測定を探索的終点とし，2023年11月8日の会議でFDAが提案した在宅環境における騒動障害や統合失調症に対する急性治療の持続的治療効果を支援するために，120マイクログラム用量のBXCL 501の家庭での使用状況を評価する予定である。我々はまた，患者報告や密告者報告の治療効果と訓練された評価者報告の治療効果との相関を評価するために約30名の患者を募集する臨床研究を行う予定であり，FDAが先に推奨したPEC測定方法である

イガルミ^ＴＭわれわれが以前に単回激越発作を治療した際に生じた治療効果データによると，120マイクログラム用量で承認されている。これまでに生成されたデータと一致するIGALMIのラベル^ＴＭ現在、使用制限(“Lou”)が含まれており、1回目の接種後24時間後に有効性や安全性データが不足していることが指摘されている。2024年3月6日のFDAとのC型会議では，他の事項に加えてBXCL 501 120マイクログラムの家庭使用を評価し，安全性を主な目標とし，治療効果測定を探索的終点とし，成功すればsNDAの提出を支援できるかどうかを検討し，IGALMIを拡張する現在のラベルを求めた^ＴＭ120マイクログラムで、現在のLOUを必要とせずに自宅で使用およびラベルを貼り付けることができます。FDAからのフィードバックによると，現在のLOUなしにラベルを求める能力は，計画研究中に観察された興奮発作の数に部分的に依存すると考えられる。2024年4月22日、資金を得たまま、静かな在宅試験を進める計画を発表しました。

重度抑うつ障害(MDD)の補助治療

われわれはこれまでMDDの補助治療としてBXCL 501を評価してきた。この計画の最初の臨床研究は健康ボランティアにおけるBXCL 501の毎日の用量の安全性と耐性を評価するために、二重盲検、プラセボ対照、複数回の漸増用量(MAD)試験である

2023年5月16日、私たちはMAD研究の陽性背線結果を報告した。7つの異なるキューの健常成人ボランティア125人を募集し、BXCL 501またはプラセボを2：1のランダム方法で服用した。健康ボランティアは7日間連続投与した。安全性と薬物動態を評価した。この研究には7つのキューが含まれている。4つの異なるキューは、1日1回、30マイクログラム、60マイクログラム、80μgまたは120マイクログラムの用量のBXCL 501またはプラセボを受ける。他の2つの用量列は、1日2回のBXCL 501、午前30マイクログラムおよび夜60マイクログラム、または朝40マイクログラムおよび夜80マイクログラムを受ける。最終的なアップグレードキュー評価BXCL 501は、30ミリグラム度ロキセチンBidと組み合わせて、朝60μgと夜80μgで評価された。BXCL 501は、すべての用量キューにおいて全体的な耐性が良好である。あらかじめ指定された中止基準では，最大耐容量には達していない。いずれの副作用も軽度または中等度と報告されている

2023年8月14日に発表された優先順位調整の一部として、BXCL 501を潜在的な補助治療として、選択的セロトニン再取り込み阻害剤またはセロトニンノルアドレナリン再取り込み阻害剤と組み合わせて使用する潜在的促進作用を検討するために、第二段階ヒト概念検証試験設計の開発計画を休止した

小児科研究

2021年6月、著者らは児童統合失調症と双極性感情障害に関連する激越の急性治療におけるBXCL 501の安全性と有効性を評価するための全世界臨床試験を開始し、一部の原因はFDAとIGALMIを承認して達成した小児科研究要求を満たすためである^ＴＭそれは.FDAとヨーロッパ薬品管理局(European Medicines Agency)はすでにこの試験方案を審査し、潜在的な約束を履行し、13歳から17歳の統合失調症と10~17歳の双極性感情障害児童患者に対するBXCL 501の治療効果を研究した。この多点，二重盲検，プラセボ対照の平行集団試験では，統合失調症，分裂感情障害，双極性I，二相II障害患者の登録が行われている。150人の被験者のうち約54%が米国に登録されており、81人の被験者が臨床試験を完了している。2023年7月、学生募集と現場採用が無効になったため、ヨーロッパ地域での活動を停止した。統合失調症と双極性感情障害(静けさIと静けさII)に対する著者らの登録試験と類似しており、主要な終点は2時間時のベースラインPEC総得点との変化である。優先順位を再決定した後、その計画のアメリカ部分は依然として活躍している。

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より多くの神経科学の機会が

BXCL 501特許経営権拡張のチャネル機会

BXCL 501の差別化設計及び選択的作用機序を考慮して、著者らはBXCL 501は多種の適応に広く適用できる潜在力があると信じており、これらの適応の中で、興奮は1種の状況或いは潜在疾患の症状である。

政府が支援している調査員による実験計画

同社は心的外傷後ストレス障害(PTSD)，アルコール使用障害(AUD)，オピオイド使用障害(OUD)においてBXCL 501を開発する重要な機会を得ている。これらのプロジェクトは，米国防総省議会が指導する医学研究プロジェクトや国家薬物乱用研究所(“NIDA”)との協力協定により資金を提供している。臨床と監督職責はコネチカット州退役軍人事務部、エール大学医学院、国際RTI、コロンビア大学ニューヨーク州精神医学研究所とNIDAの臨床研究者と監督者が指導する。米国政府が支援する臨床試験評価のすべての潜在的適応において、同社はBXCL 501を商業化するすべての権利を保持している。

オピオイド使用障害計画

先に発表したように，NIDAはOUDと診断された患者のオピオイド禁断の潜在的治療法としてBXCL 501の臨床試験を援助するための助成金をコロンビア大学に提供した。最初の160人の患者は3つの部位4つの腕この研究は無作為、二重盲検、二重模擬入院研究であり、BXCL 501(180マイクログラムと240マイクログラム、2回)、ロフィシジン(陽性対照とする)とプラセボを比較した。この研究の目的は、OUD患者におけるロフィセジンおよびプラセボに対するBXCL 501の安全性と有効性を評価することである。 A この研究に参加した卵巣癌患者の多くはフェンタニルはセラジンに関与していますそれは.これまでの1つはすべての3つの初期サイトは、処方オピオイドを含むOUDと診断された身体依存性オピオイド患者に服薬を募集、募集、および投与している。同社はこの研究に医薬品を提供しており，この研究はコロンビア大学が後援しているそれは.現在の研究の結果は、以下の機関によって支援される後の外来第3段階研究においてプラセボと比較するために、推奨用量のBXCL 501を選択するために使用されることが予想されるネダ

2023年11月6日、NIDAは、2024年の試験完了を目指して、試験調整者コロンビア大学に第4地点の追加を求めたと発表した。第4地点の患者スクリーニングと登録過程は2024年3月に開始され，試験は2024年下半期に完了する予定である。結果がよければ、私たちは潜在的な登録経路についてFDAのフィードバックを求める予定だ。

アルコール使用障害と心的外傷後ストレス障害の共病

2020年12月、アメリカ退役軍人事務部コネチカット州医療保健システムとエール大学医学院はアメリカ国防省国会が指導した医学研究計画の支出を獲得し、全体的な目標は創傷後ストレス障害を有するAUD患者におけるBXCL 501の応用を評価することである。同社は入院患者のアルコール相互作用研究にBXCL 501を提供し，すでに完成している。我々の知る限り，エール大学は現在IRBの承認とFDAの許可を求めて，BXCL 501が1日80マイクログラムに達するBidを評価し，軽度，中等度または重度AUDと診断され，PTSD基準Aを合併した患者に対するアルコール消費，PTSD症状，認知機能，記憶，睡眠，情緒への影響を28日間継続して評価している。この新しい外来研究は，アルコールと物質使用障害薬物療法連盟(米国防総省議会が指導する医学研究計画とRTI国際間の協力協定による資金提供)の援助を受けている。私たちはこの研究の結果が連合の支援の下で始まる第3段階の研究に情報を提供するために使用されると信じている。

ウェアラブル技術のアルゴリズム

同社は、高覚醒状態を検出するためのアルゴリズムを訓練することを目的とした健康ボランティア研究を完成させ、これは通常、興奮行為の前に行われている。非常に興奮している健康ボランティアの中で

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ウェアラブル技術(携帯電話や腕時計)。2023年8月14日に発表された優先順位調整の一部として，ウェアラブル技術の開発計画を取り消した.

BXCL 502開発

我々は人工知能に基づくプラットフォームを通じて第二の神経精神薬候補薬BXCL 502 Latrepirdine(Dimebon)を決定した。我々は，単一療法としてBXCL 502を初歩的に評価する予定であり，BXCL 501と併用して認知症や急性ストレス障害患者興奮症の慢性治療に応用する可能性がある。BXCL 502の背後の活性薬物成分(“API”)は脳中のセロトニン作動性シグナルに影響を与えることを目的としている。著者らの臨床前データにより、BXCL 502は痴呆と他のストレス関連障害を治療するストレス関連神経精神症状を治療する潜在力があることを示した。先に公表された第三者臨床試験データでは，BXCL 502を毎日服用した原料薬は，良好な臨床検証された症候量表を用いて行動が改善したことが示された。BXCL 502の調製とさらなる臨床開発計画は現在進行中であり，2024年に継続する予定である。

AIプラットフォームを利用した他の候補製品

我々の目標は，高度に満たされていない医療ニーズを持つ神経精神障害である。われわれのポイントは，興奮のようなストレス関連症状の治療であり，これらの症状が医療負担増加の原因となっている。我々はまた、人工知能方法および機械学習を使用して、稀な神経疾患の新しい候補薬を識別し、認知症に対する冷たいBXCL 503および認知症に対する攻撃性BXCL 504のような末期候補薬を再革新している。

特許アルゴリズムを用いて，これらの薬剤が疾患修正や症状により動物モデルにおける疾患プロファイルを改善できるかどうかをテストするために，既存の薬理学に関連する機序を決定した。確定した薬物は，臨床に入ることができると考えられる薬剤でなければならず，有効な開発経路の可能性がある(BXCL 501に類似している)。著者らはまた、一連の治療領域の潜在的な製品候補と適応の識別を助けるために、人工知能に基づく研究開発プラットフォームを開発している。

神経科学知的財産権

私たちの政策は、私たちの独自技術、発明、改善、および候補製品に関連する特許出願を米国および他の司法管轄区域に提出することによって、私たちの業務に商業的に重要なノウハウ、発明、および改善を保護し、強化することである。私たちはまた、当社の独自技術および候補製品、持続的な革新、およびライセンス内の技術および製品に関連する商標、ビジネス秘密、および技術ノウハウに依存しています。この依存は，複数の治療分野における新しい療法や既存療法の新しい処方における我々の特許地位を発展，維持，強化することが予想される。データ独占性，市場独占性，特許期間の延長(利用可能であれば)に依存する予定である。

私たちはBXCL 501を含む神経科学計画を保護するために複数の特許シリーズを提出しました。2024年4月25日現在、我々の神経科学特許の組み合わせは、国家段階に入っていない3つの特許協力条約(“PCT”)出願、19件の米国ユーティリティ出願、7つの米国仮出願、1つの許可された米国特許、11件の発行された米国ユーティリティ特許、110件の係属中の非米国ユーティリティ出願、20件の許可または付与された非米国特許(日本での4つを含む)、係属中の米国外観設計特許出願1件、および日本における2つの許可または登録された設計特許を含む。われわれ独自のデキサメタゾンと治療攪拌方法の舌下膜製剤に対する8つの米国実用特許は，現在米国食品·薬物管理局が承認したIGALMIの治療同等性評価薬物製品(通称“オレンジブック”)に登録されており，有効期間は2039年から2043年である。レシピファミリーでは，中国特許1件，ユーラシア大陸特許3件，米国，中国などの主要市場が出願中である。私たちはこのシリーズが発行された特許が2039年に満了することを予想している。BXCL 501に関連する他の特許シリーズの出願も提出した。米国，ヨーロッパ，日本では舌下注射による不眠症の治療法が申請されている。これらの出願から発行された特許は，あれば2035年には満期にならないと予想される。また，米国，ヨーロッパ，日本，中国など17地域/国で激越治療法の申請を提出した。これらの出願が発行された特許(あれば)は2039年から2043年の間に満期になると予想される。3つのPCTアプリケーション指向があります

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躁病、抑うつ、ストレス、不安障害を治療する。もし特許がこのような事件から発行された場合、私たちはそれらが2043年または2044年に満期になると予想する。

2024年4月、会社は、先端トルクまたは突然死のリスクがある統合失調症または双極性感情障害に関連する急性激越を治療する方法を要求する米国特許商標局(USPTO)から米国特許出願第18/189，073号への補助金通知(“073出願)”073出願を受けた。この特許が発表されると、満期日は2043年1月12日と予想される。これは、米国食品医薬品局(FDA)によって承認された治療同等性評価を有する医薬製品(一般に“オレンジブック”と呼ばれる)、および現在列挙されている8つのIGALMI(デクスメデトミジン)舌下膜の米国特許に提出される

同社はまた、BXCL 501などのフィルムを含む幅広い剤形に対して、日本特許庁第2020−573042号出願の許可通知を受けた。この特許が発表されると、2039年6月26日に満了することは早くないと予想される。

2024年3月、欧州特許庁は、認知症患者の騒動の治療のために舌下投与デクスメデトミジンを対象とした同社の欧州特許番号3，562，486(“‘486特許”)を付与したと発表した。486特許は、BXCL 501(舌下デクスメデトミジン)、ウェハおよび錠剤を含む広範な剤形を含み、用量は3μg~100μgである。486特許は2037年12月29日より早く満了しません。

2024年2月、同社は、米国特許商標局が、60μgのデクスメデトミジン経口水溶性剤形を使用したアルツハイマー病患者の騒動を治療する方法に関する米国特許出願第17/496，470号を承認したと発表した。BXCL 501(デクスメデトミジンを舌下に含む)、錠剤またはウェハなどのフィルム製剤を含む、広い請求項に記載のフィルム製剤。この特許は2024年3月19日に米国特許として発行された。特許番号11，931，340，満期日は2037年12月29日であり，特許期限調整(“PTA”)，特許期限延長(“PTE”)および終了免責声明の影響を受ける

同社はまた、2024年2月に、米国特許商標局が2024年2月6日に米国特許11，890，272号(略称‘272特許)を発行したことを発表した。’272特許は、統合失調症または躁鬱症に関連する騒動を約120μg~約180μgの経口投与により治療することを要求しており、患者のQT間隔は470ミリ秒未満である。‘272特許の有効期間は2040年7月17日であり、PTA、PTE、端末免責声明の制限を受けている。’272特許はFDAによって承認された治療効果性の評価を有する医薬製品(一般に“オレンジブック”と呼ばれる)が発売されている

2024年2月、当社はまた、米国特許出願事務所が、右メドミジン口腔粘膜製剤またはその薬学的に許容される塩を用いて激越を治療することを許可した米国特許出願第18/216，890号を許可した方法に関し、少なくとも2時間後に、第2剤40μg、60μg、80μgまたは90μgの右旋メデトミジン経口製剤またはその薬学的に許容される塩において、患者のQT間隔が470ミリ秒未満であることを通知した。この特許が発表されると，満期日は2040年7月17日と予想され，PTA，PTE，端末免責声明の制限を受ける。同社は，この特許が発表されると，現在列挙されている8つのIGALMI(右旋メデトミジン)舌下膜米国特許とともにオレンジブックに提出されると予想している

個別特許の期限は、特許を取得した国の法律用語に依存する。米国を含む多くの国では，特許期間は非臨時特許出願が最初に提出された日から20年である。FDAが私たちの候補製品の時間、期限、詳細を承認することによると、私たちが所有または許可している米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(“ハッジ-ワックスマン法案”とも呼ばれる)に基づいて限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。この法案は，製品開発や薬品承認規制審査過程で失われた特許期間の補償として，最長5年間の特許回復期限を許可している。しかし，特許期限の回復は特許の残存期間を延長することはできず，製品承認日から合計14年を超えることはできない。特許期間回復期間は一般に発効日間の時間の半分である

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INDの提出日と新薬出願の提出日(“NDA”)には，NDA提出日とその出願が承認されるまでの時間を加える。承認された薬物に適用される特許は1つのみ延期する資格があり，延期出願は特許が満了する前に提出されなければならない。米国特許商標局はFDAと協議し，任意の特許期間の延長または回復の出願を審査·承認する。将来、現在保有または許可されているいくつかの特許出願のために特許期間を回復して、関連するセキュリティ協定の提出に関連する臨床試験の予想期間および他の要因に依存する現在の満期日後の特許寿命を延長することが意図されている。

特許の有効期限は，米国法第35編第154(B)条で確立された特許協定によって延長することもできる。PTAの目的は，USPTOが米国の公共事業や工場特許出願中に起こした遅延に適応することである。PTAによると、USPTOの遅延は、Aクラス(出願日から14ヶ月後に遅延し、USPTOが第1部門行動を発表するまで、および、出願人が何らかの訴訟を提出してからUSPTOがこのような訴訟に応答するまでの4ヶ月後遅延)、Bクラス(最も早い有効出願日から特許付与3年後までの遅延)、およびCクラス(干渉、秘密命令、成功の控訴による遅延)の3つのタイプに分類される。PTAの合計金額は、A、B、およびCタイプの遅延を加算し、その後、3つのタイプ間で重複する任意の遅延を減算することによって、または出願人の任意の遅延によって計算される。

特許の期限はまた免責宣言を終了することで短縮されることができる。端末免責声明は、特許権者が提出した声明であり、声明において、特許権者は、特許期限の端末部分を放棄又は公衆に献上する。一般に、端末免責宣言は、係属中の出願の少なくとも1つの特許請求の範囲のうちの少なくとも1つの請求項に従って明らかにされている場合に提出される(または非法定明顕二重特許拒絶)。

私たちのような会社の特許地位は通常不確実であり、複雑な法律と事実の問題に関連している。米国特許法には，使用方法特許や組換え特許分野の特許で許容される権利請求範囲に関する一致政策はなく，米国以外での解釈も不確定である。米国および他の国の特許法またはその解釈の変化は、私たちの技術または製品候補製品を保護し、私たちが許可した特許権を実行する能力を弱める可能性があり、このような知的財産権の価値にも影響を与える可能性がある。特に、我々は、我々の知的財産権を侵害する製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、私たちの技術、発明、および改善をカバーする特許主張を成功的に獲得し、実行できるかどうかにある程度依存する。許可された知的財産権および会社が所有する知的財産権については、私たちの任意の未解決特許出願または将来提出される可能性のある任意の特許出願が特許を得る保証はなく、将来私たちに付与される可能性のある任意の特許が、私たちの製品、使用方法、またはこれらの製品の製造を保護する上で商業的用途を有することを保証することはできません。さらに、係属中の特許出願が承認された場合、係属中の特許出願に現在含まれている特許請求の一部のみが発行される可能性がある。また、特許出願において要求されるカバー範囲は、特許発行前に大幅に縮小することができ、その範囲は、特許発行後に再解釈することができる。製薬とバイオテクノロジー分野の特許と他の知的財産権は多くのリスクと不確定要素に関連して進化している。例えば、第三者は、私たちの候補製品を商業化し、私たちの独自技術を実践することを阻止する阻止特許を持っている可能性があり、私たちが許可した特許と将来発表される可能性のある特許は、挑戦、無効、または回避される可能性があり、これは、競争相手のマーケティング関連製品を阻止する能力を制限するか、または候補製品の特許保護期間を制限するかもしれません。さらに、発行された任意の特許によって付与された権利の範囲は、同様の技術を有する競合他社のための保護または競争優位性を提供してくれない可能性がある。さらに、我々の競争相手は、私たちが所有または独占的に許可された任意の発行された特許の下で付与された権利の範囲外で、同様の技術を独立して開発することができる。このような理由で、私たちは私たちの候補製品の面で競争に直面するかもしれない。さらに、潜在的製品の開発、テスト、および規制審査には多くの時間が必要であるため、任意の特定の候補製品が商業化できる前に、その製品に対する任意の特許保護は、商業化後非常に短い期間で満了または有効に維持される可能性があり、それにより、特許提供の商業的利点が低減される。

免疫腫瘍学

2022年4月19日、腫瘍学における潜在的な変革性薬物を開発するために、完全子会社OnkosXcelを設立することを発表した。OnkosXcelは独自の人工知能能力を用いて革新抗癌療法の資本効率開発を推進している。2023年3月14日OnkosXcelは

カタログ表

会社は秘密裏に米国証券取引委員会にS-1表の登録説明案を提出し、会社に転換した後に普通株を初公開しようとする提案に触れた。同社はOnkosXcelの戦略的選択を評価し続けている。同社が2023年8月14日に優先順位の再決定を発表したことに伴い，以下に述べる免疫腫瘍学計画のさらなる作業は一般的に休止されており，以下を除く。

我々の薬物発見方法は，我々独自の人工知能に基づく開発プラットフォームの応用と方法を利用し，EvolverAIを補助してIGALMIの開発に成功した^ＴＭ免疫腫瘍学候補製品を有効に識別と開発することを目的とした。BXCL 701はこの発見方法の免疫腫瘍学における潜在力を反映していると信じている。BXCL 701は1種の研究中の経口天然免疫活性化剤であり、2 a期の臨床試験において25%の総合応答率を示し、表現型転移性去勢耐性前立腺癌(MCRPC)患者の治療に用いられる。2024年2月12日、同社は、FDAはBXCL 701の研究を検査点阻害剤と結合し、化学療法の進展がなく、マイクロサテライト不安定証拠のない転移性小細胞肺癌患者の治療に迅速追跡開発計画に指定したと発表した。著者らは2024年上半期にFDAと計画会議を行った後、最終的にSCNC表現型を有するmCRPC患者に対する潜在登録試験設計を確定する予定である。しかし、私たちが優先順位を再決定した後、このような実験の開始は中断されるだろう。

MCRPCはよく“冷”腫瘍と定性され、即ち免疫抑制を有する腫瘍微小環境(“TME”)と低免疫細胞浸潤の腫瘍である。現在承認されているプログラム細胞死1(PD-1)あるいは細胞毒性Tリンパ球関連蛋白4(CTLA-4)に対するチェックポイント阻害剤(CPIs)はこのような治療困難な腫瘍タイプ(mCRPCを含む)に対して有意な単剤活性を示さなかった。BXCL 701は主にジペプチジルペプチダーゼ(DPP)8と9を抑制することによりTMEにおける免疫誘導性炎症反応を促進し，これら2つの酵素は増強したCPIs治療効果を提供すると信じられている。BXCL 701は、2024年に米国の約299，010人の男性の約20%に顕著な利点を提供する可能性があると信じており、これらの人は前立腺癌と診断され、約20%、すなわち11，960人がSCNC表現型に発展する患者を含む、より侵襲性のあるmCRPC形態への発展が期待されており、現在、これらの患者に対する治療選択は限られている。免疫検査点は無数の抑制経路を代表し、それらは抗原誘導の免疫反応の持続時間と強度を調節し、そして免疫寛容を媒介する中で重要な役割を果たしている。それらは重要な役割を果たしており、免疫系の構成部分が無差別に正常宿主細胞を攻撃することを防止している。いくつかの癌はこれらの経路を選択し、免疫チェックポイント分子を過剰に発現させて自分を偽装し、発見され破壊されないようにする。CPIsは免疫系に固有の力を利用することを目的としており、その動作原理は免疫チェックポイントの抑制機能を無効にし、免疫系がこのような癌の免疫寛容バリアを迂回することを許可することである。2025年までにCPIの世界での売上高は500億ドルを超えると予想されるが、2020年の売上高は約290億ドルとなる。CPIsは癌治療の重大な進歩であることが証明されているにもかかわらず、FDAが現在承認しているCPIsは多くの患者において有意な結果を得ていない。臨床的利益は通常13%~30%の癌患者の間に制限され、効果開始時間は相対的に短いからである。

承認された消費物価指数の治療効果が限られているのは，主に免疫反応の後期段階で関与しているためと考えられる。したがって、腫瘍は他の標的および経路を利用してTMEを作成することができ、このTMEは承認されたCPIsによる増強された免疫反応から逃れることができる。CPIsと組み合わせて使用するために免疫反応早期段階に対する薬剤が多く開発されているが，それらの活性は免疫反応の単一成分に限られている。対照的に、免疫反応の複数の構成要素を同時に処理するためにBXCL 701を開発した

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樹状細胞の腫瘍抗原の提示：樹状細胞の腫瘍ドレナージリンパ転移を刺激する。

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T細胞の起動と活性化腫瘍誘導T細胞の起動を加速し、強力な細胞毒性Tリンパ球(“CTL”)を形成する。

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免疫細胞の腫瘍への浸潤作用：ケモカインの放出を刺激し、エフェクターT細胞を吸引するが、制御性T細胞を遮断し、NK細胞と好中球遊走を誘導する。

カタログ表

先天性免疫系の重要な区別特徴を含むように構築され，我々の開発努力によって支持されていると信じている。この方法はBXCL 701の開発を推進し，現在1 b/2 a期臨床概念検証試験を行い，SCNCや腺癌表現型を有するmCRPCを治療する潜在療法として評価している。先天性免疫調節プログラムの基礎はBXCL 701のS潜在力である

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冷腫瘍をCPIsに敏感な腫瘍に変換した

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ホットスポット腫瘍の消費物価指数に対する反応速度と反応深度を高める

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以前に反応した腫瘍に対するCPIの感受性を回復した。

BXCL 701天然免疫活性化剤

BXCL 701は経口小分子阻害剤であり、DPPsと呼ばれる酵素、特にDP 8/9とDP 4を抑制することができる。DP 8/9を抑制して炎症体の活性化を開始し，最終的に天然免疫系を活性化した。BXCL 701の主な特性は、

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経口投与が可能であることは，DP 8/9とDP 4の唯一の阻害剤である可能性があり，DP 8/9とDP 4は炎症体指向の天然免疫反応の重要な調節因子であり，現在癌の臨床開発中である。

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新たに提案された作用機序はCPIsの活性を補充し、再発或いは難治性腫瘍タイプを含む免疫寒冷腫瘍及び他の治療困難な癌を治療できるようにすることができる。

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2期臨床概念検証は、腺癌またはSCNC表現型を有するmCRPC患者の治療に成功した。

最初にSCNC表現型を有するmCRPCに対する関心は現在の業界標準よりもっと有効な臨床開発経路を提供することを目的とした。

MCRPC治療の潜在的薬剤としてBXCL 701

BXCL 701は免疫効果細胞を刺激して腫瘍細胞の活性化、増殖と浸透を増加させる上で実用的な価値があり、現在承認されているCPIsと共にmCRPCのような冷腫瘍の治療に応用できるようにすることができると信じている。著者らはDPP突然変異を豊富にしたため、mCRPCをBXCL 701の適応とし、この突然変異はSCNC表現型の腫瘍に特によく見られる。

BXCL 701は1 b/2 a期臨床概念検証試験で評価されており，Pembrolizumabと併用した場合の潜在的治療効果を調べるためにこの試験をスポンサーしている。この試用の登録は完了しました。

我々が提案した臨床開発計画に対するFDAの初歩的な意見を受け，2024年上半期の第2段階末会議でFDAと面会し，将来の発展の道を検討する予定である。しかし、会社が優先順位を再決定した後、このような追加試験の開始は一時停止されるだろう。著者らの1 b/2期臨床試験の1 b期部分は用量逓増安全誘導であり、標準的な3 x 3試験設計を用いて推薦された2期用量(“RP 2 D”)を確定した。21日あたりの治療周期では，1日目に臭化リビーズ200 mgを静脈内投与し，1日目から14日目までBXCL 701を1日2回，少なくとも2サイクル投与した。この1 b期試験の結果は癌免疫治療学会の第35期会議で発表された^{これは…。}年次総会は、RP 2 Dとして0.3 mg、1日2回確定できるようにした。

試験の2 a期部分は2人の28名の患者の試験行列に分けられ、1つのキューはSCNC表現型を有するmCRPC患者からなり、第2のキューは腺癌表現型を有するmCRPC患者からなる。最初、私たちはSCNC表現型を有するmCRPCをBXCL 701の主要な患者集団とすることに集中した。DPP 9は約17%の治療後にSCNC表現型が出現したmCRPCで増幅されたが、より広範な前立腺癌群では、この割合は5%以下であった。しかし，試験1 b期に一部のマイクロサテライトで安定した腺癌表現型のmCRPC患者の反応も認められた。その上で，われわれの2 a期試験を拡大し，再発したSCNCあるいは腺癌表現型を有するmCRPC患者を含めた。二つの列とも一つを雇った

カタログ表

Simonは15名の試験参加者と他の13名の患者を含む2段階試験設計を採用した。この試験の2 a期部分の主要な終点は総合応答率であり、RECIST 1.1応答(RECISTスコアが30%以上低下すると定義される)、および/または前立腺特異的抗原(PSA)レベルが50%以上低下し、および/または循環腫瘍細胞(CTCs)が5つ以上のCTCs/7.5 ml(“ml”)から5つのCTCs/7.5 ml未満に低下することが決定された。第2の終点は、反応持続時間、無進行生存期間、総生存期間、循環サイトカインの変化、およびいくつかの疾患特異的バイオマーカーを含む。

BXCL 701と臭化リビーズを併用した2 a期試験で観察された結果は，さらなる開発を支持していると信じている。

われわれは特にSCNC表現型を有するmCRPC患者からなるキューで観察された結果に励まされた。SCNCキューの最新2 a段階結果は30である^{これは…。}前立腺癌財団年度科学活動虚会(PCF 2023)。BXCL 701とPembrolizumabの併用はmCRPC SCNC表現型患者における総合応答率は25%(28名の評価可能な患者の中で7名)であり、これらの患者は標準的な治療標準がない。2023年9月6日までのデータ遮断日までに，これらの応答者のうち5名がRECIST 1.1応答者(確定診断応答4名と未確認応答1名)であり，腫瘍サイズは−45%~−67%減少し，応答持続時間の中央値は7.6カ月であった。

2022年12月19日までに，試験期間中にサイトカイン活性化と一致した副作用が認められ，発熱，嘔気，身震い，疲労，頭痛とめまいを含み，一般に軽度から中等度であった。6人の試験参加者が経験したSAEは、BXCL 701またはPembrolizumabに関連するか、またはBXCL 701または臭化ビーズモノマブに関連する可能性があることが報告されている。

2023年10月10日，SCNC患者2 a期試験の全体生存率(OS)結果が陽性であったことを報告した。BXCL 701とPembrolizumabの併用は納得できる中位OSと12カ月生存率を示した。2023年9月6日までのデータ遮断点では，評価可能なSCNC患者(n=28)の中央OSは13.6カ月(95%信頼区間10.9−NR)，12カ月生存率は56.5%であった。

2024年2月12日、同社は、FDAはBXCL 701の研究を検査点阻害剤と結合し、迅速追跡開発計画に指定し、化学療法の進展かつマイクロサテライト不安定証拠のない転移性SCNC患者の治療に用いることを発表した。

腺癌行列の2 a期試験も完了している。この試験キューの最新結果もPCF 2023で公表されている。BXCL 701とPembrolizumabの併用は腺癌表現型を有するmCRPC患者の中で21%の総合応答率(29名の評価可能患者中6名)を示し、これらの患者の治療選択は限られている。2023年9月6日までの締め切りは，これらの総合応答者のうち5名がRECIST 1.1応答者(確定診断応答4名と未確認応答1名)であり，腫瘍サイズは−30%から−99%と様々であり，応答持続期間の中央値は19カ月であった。

2022年12月19日までの締め切りでは，腺癌キュー中の患者が経験した副作用の大部分は低レベルであった。発熱、筋肉痛、吐き気、身震い、無力、呼吸困難、頭痛、めまいを含むサイトカイン活性化に適合するAESが観察された。報告によると、5名の患者(12%)のSAEはBXCL 701或いはPembrolizumabと関係がある可能性がある：2例は低血圧、1例は眩暈、1例は周水腫、1例は発熱、1例は重症筋無力、1例はサイトカイン放出症候群である。2例(5%)は副作用で治療を中止した。BXCL 701がCPIに関連する免疫関連AEsを増強した証拠はない。以下の表に腺癌行列に観察された治療に関する副作用をまとめた。

2023年11月8日，腺癌患者2 a期試験の陽性OS結果を報告した。2023年9月6日までのデータ遮断日では，評価可能な腺癌患者(n=29)では，BXCL 701とペブロモリズマブの併用では中位OSは15.5カ月(95%信頼区間9.6−NR)，12カ月生存率は59.3%であった。

カタログ表

小細胞肺癌治療の潜在的薬剤としてBXCL 701

アメリカ癌協会は、2024年までに、アメリカでは約35，187例の小細胞肺癌と診断されると推定している。これらの患者の約60%-70%は広範な疾患を患っており、大多数の患者の第一線の治療はCPIと白金ベースの化学療法或いはエトポシドの結合を含む。

BXCL 701が行っているSCNC臨床試験で示した活性を考慮して、著者らはBXCL 701の小細胞肺癌治療の潜在力を鼓舞した。著者らは1 b/2段階試験設計のために方案を準備しており、RP 2 Dを確立する用量逓増安全導入となる。しかし，優先順位を再決定した後，どのような実験の開始も一時停止する.

他の癌の潜在的治療薬としてBXCL 701

BXCL 701とCPIsを結合して免疫冷腫瘍mCRPCの治療に用いる以外に、著者らは膵臓癌と他の免疫活性が強い或いは“非冷”であるが依然として治療が困難とされている固形腫瘍、及び血液系悪性腫瘍の治療に用いられるBXCL 701を開発している。BXCL 701とCPIsを併用した場合、その相乗的潜在力は、免疫反応の増強に対する癌細胞の感受性を増加させ、CPIsの臨床的利益を潜在的に増加させることができ、これらの腫瘍タイプの単剤治療効果は通常13%~30%の癌患者の間に制限され、治療反応の持続時間は通常非常に短いと信じている。したがって、BXCL 701の潜在的な治療優勢は冷腫瘍のCPI療法に対する敏感性を高め、膵臓癌、乳癌、結腸直腸癌と卵巣癌を含む一連の癌を潜在的に治療でき、他の癌のCPIに対する反応の深さを増強することであると予想される。また，臨床前の観察によると，BXCL 701はある白血病細胞に対して直接の細胞毒活性を有し，再発あるいは難治性急性骨髄性白血病(AML)に対する臨床開発を開始している。

すい臓がん

米国癌協会は、2024年には米国で約66，440例の膵癌が診断されると推定している。ジョージタウン·ロンバルディ総合癌センター(“ジョージタウン·ロンバディ”)が後援する第2段階ISTを支持しており、BXCL 701とペブロモリズマブの併用による膵癌治療の効果を評価することを目的としている。この疾患の5年生存率は10%未満であり，すべての癌の中で最も低い1つであり，選択可能な治療案はほとんどない。膵臓癌はDPPの過剰発現と増幅レベルが最も高い腫瘍の一つである。臨床前モデルでは，膵癌腫瘍微小環境において，BXCL 701がDPP抑制と抗PD−1抗体の間に協同作用が存在することを示した。これらの前臨床観察をもとに，ジョージタウンロンバディ社はBXCL 701とPembrolizumab(安全導入)の併用時の安全性を評価し，従来治療されていた転移性膵管腺癌の18週無進展生存率(有効性段階の主な目標)を推定する2期ISTを開始した。この試験は2023年第3四半期に開始された。2024年2月6日，試験の安全導入部分の患者登録が完了したことを発表した。試験安全導入の一部として、上位6名の患者が入選し、6週間の安全窓期観察を受ける。そして，この試験では約39名の患者がその有効段階に入る予定であり，Simon 2段階片腕開放ラベル設計(19名が第1段階，20名が第2段階)を用いた。患者は反応評価のために放射線検査と腫瘍マーカーのモニタリングを受ける。治療過程中に腫瘍生検と血液サンプルを収集し、連合治療の潜在的な作用機序をよりよく理解する。実験の人工概念検証部分は2024年上半期に開始される予定である.2024年4月24日、著者らは最新の要約“BXCL 701と臭化利珠モノクロナル抗体の転移性膵管腺癌患者におけるII期試験(EXCL-PANC)：初歩的発見”が2024年アメリカ臨床腫瘍学会(ASCO)年会に参加するデモポスター会議に選ばれたことを発表した。会議は2024年5月31日から6月4日までイリノイ州シカゴで開催される。

再発または難治性AML

米国癌協会は、2024年には、米国で約20，800例の新たなAML症例が診断されると推定している。BXCL 701の使用状況や、現在の再発や難治性AMLの治療基準の評価を目的としたDana−Farber癌研究所(“Dana−Farber”)が協賛した1 b期ISTを支持している。私たちは信じています

カタログ表

BXCL 701による上眼瞼下垂はAMLに対して比較的に強い単薬細胞毒作用を有する可能性がある。DPP 9コピー数は、ヒトAML細胞株におけるBXCL 701の毒性に関連する高コピー数が観察されたので、操作可能なバイオマーカーを提供する可能性も考えられる。DP 8/9阻害はTHP−1細胞，AML患者から培養した単球癌細胞に対して細胞毒作用を有することが証明されているが，他の細胞株には影響しておらず，AMLはこれらの阻害剤に対して特殊な脆弱性を有していることが示唆されており，これらの阻害剤が治療に利用可能であると信じられている。これらの臨床前観察に基づいて、Dana-FarberはBXCL 701の安全性を評価し、単一薬物としてのBXCL 701の最大耐性或いはRP 2 Dを決定するための1 b期試験を開始した。この試験は2023年第1四半期に開始された。この1 b期試験が成功した後、著者らはDana-Farberが更なる研究を行い、看護標準と結合して急性骨髄性白血病におけるBXCL 701‘Sの客観的かつ効率的なことを確定することを予想した。

他の潜在的な抗癌計画は

著者らはテキサス大学MD Anderson癌センターと協力して2 a期ISTを行い、BXCL 701と臭化リズマブの連合による末期固形癌患者への潜在的な治療効果を評価した。この開放ラベル試験の設計は、2つのキューを含み、2段階の構成に組み込まれており、最初の9人の患者のうち少なくとも1人の患者がRECIST 1.1が完全に緩和または部分的に緩和されたことが観察された場合、患者登録を各キューの合計17人の患者に拡大することが可能である。第1のグループは、以前にCPI治療を受けたことのない患者に組み込まれ、第2のグループは、CPI治療が無効であるか、またはCPI治療中に再発した患者からなり、これは、第2のグループの患者がCPI治療にさらなる反応を示さないことを意味する。試験参加者は、21日サイクルの1日目に200 mgのペブロモリズマブ治療を受け、第1サイクルの1日目~7日目に1日0.2 mgのBXCL 701を服用した。第1サイクルの8日目から14日目にかけて、投与量は0.3 mgに増加し、第1サイクルおよびその後のサイクルであった。評価可能な試験参加者は、少なくとも2つの治療期間を受けることを要求された。BXCL 701とCPIの併用に対する初歩的な評価は，第1段階完了時に，CPI初治とCPI難治/再発キューにそれぞれ1名の患者が反応していることに気づき，CPI初治，マイクロサテライト安定型子宮内膜癌，PD−L 1陰性(CPS)の部分応答を含む

BXCL 701は乳癌において潜在的な応用がある可能性があると信じており，モノクロナル抗体治療との結合が臨床前疾患モデルにおいて鼓舞的な体内データを産生し，そこで増強された抗体依存性細胞毒性が観察された。

FDAはすでにBXCL 701孤児薬物がAML、IIbからIV期黒色腫、膵臓癌および軟組織肉腫の治療に指定されることを許可した。我々は，BXCL 701のSが満たされていない医療ニーズを表す他の適応の治療潜在力を表すために，BXCL 701に追加の孤児薬名を申請する予定である。

バイオマーカー開発計画はBXCL 701管理を補完することを目指している

我々はまた予測的バイオマーカーの識別·開発に積極的に関与しており，これらのマーカーはBXCL 701とともに様々な標的適応に対する患者の治療反応の可能性を予測するために利用できると信じている。AML患者の初歩的なデータから，DPP 9コピー数はBXCL 701応答率と相関している可能性が考えられ，DPP 9コピー数が増加した患者ではBXCL 701細胞毒性が発生する可能性が高い。潜在的随伴診断としてバイオマーカー発見活動への応用が求められている。癌免疫治療学会の38では^{これは…。}年次会議(SITC 2023)で、著者らはSCNC患者2 a期試験のデータを公表し、DPP 9の過剰発現はBXCL 701とpembrolizumabの併用によるSCNC表現型を有するmCRPC患者の潜在的治療効果予測バイオマーカーであることを表明した。

免疫腫瘍学知的財産権

知的財産権は私たちの分野と全体的なバイオテクノロジー分野で必須的だ。私たちは、特許および他の知的財産権を求め、維持、強制執行し、保護することによって、内部開発でも第三者からも許可を得て、私たちの業務発展に重要なビジネス的意義を持つノウハウ、発明、改善を保護し、強化することを求めている。私たちはまた通過を求めます

カタログ表

加速開発と審査、データ独占性、市場独占性、特許期間の延長(ある場合)を含む

2024年4月25日現在、我々は、BXCL 701を免疫チェックポイント阻害剤と共に使用する方法に関する複数の特許シリーズを提出し、米国、日本、オーストラリア、カナダ、ロシア、中国、インド、台湾、南アフリカ、メキシコ、ニュージーランド、アラブ首長国連邦で承認され、米国、中国、メキシコ、韓国、ニュージーランド、ロシア、オーストラリア、オーストラリア、香港、アルゼンチン、イスラエル、日本、シンガポール、台湾、特許協力条約、欧州の少なくとも1つの出願が承認されている。この家族が発行した特許は，あれば2036年には満期にならないと予想される。我々は米国でまた特許を発行し，バイオマーカーに基づいて患者を選択する方法であり，満期日は2039年より早くないと予想される。

BXCL 701と様々な他の分子、バイオマーカー、および投与レジメンとの併用は、他のアプリケーションの方向である。BXCL 701に対する新しい処方、様々な投与レジメン、使用方法、および併用療法の一時的な応用もある。私たちは、本出願で発行された特許があれば、2044年に期限が切れるのではないと予想している。

我々は、現在および新しい免疫腫瘍学臨床候補および新しいプラットフォームおよびコア技術をサポートするために、より多くの特許出願を提出する予定である。知的財産権法規とリスクに関するより多くの情報は、上記“-神経科学-神経科学知的財産権”および第1部1 A項目“リスク要因--私たちの知的財産権に関するリスク”を参照されたい

陳述の基礎

会社の簡明な総合財務諸表はアメリカ公認会計原則に基づいて作成されています。

私たちの運営結果の構成要素は

製品収入、純額

収入はIGALMIの販売と関係がある^ＴＭまた、2022年7月の商業発売以来、市場参入が限られていることを反映している。収入はリベートを差し引いて、記憶容量別の使用料金、割引、その他の調整後の純額です。2022年第4四半期に、GPOなどの仲介機関と直接契約を開始した。

運営コストと支出

販売原価

商品を販売するコストは、主に生産、包装、顧客に製品を渡すコスト、および在庫過剰または時代遅れに関するコストに関連する。

研究と開発

私たちの研究開発費は私たちの臨床前と臨床候補製品の確定に関連するコストを反映している。支出は主に著者らの研究開発者の給料、福祉と非現金株の給与、著者らの非臨床研究と臨床試験を行う契約研究組織と場所との合意によるコスト、研究開発活動に従事する外部顧問のコスト、出張費用、臨床前と臨床試験材料と実験室用品を取得、開発、製造するコスト、および減価償却とその他の費用を含む。BioXcel LLCに支払われたお金は研究開発費にも含まれている。毒理学，薬理学，研究·発見，バイオマーカー研究や類似サービスなどの非臨床サービスを提供する第三者に関するコストは，研究·開発費用の専門費用別に含まれている。

私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。

カタログ表

2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、計画別の研究開発コストは以下の通り


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023
直接外部コスト
BXCL 501	$	4,709	$	16,468
BXCL 701		995		2,667
他の研究と開発計画		183		891
直接外部コスト合計	$	5,887	$	20,026
内部人員コスト		4,911		6,754
直接コスト小計	$	10,798	$	26,780
間接コストと間接管理費用		603		1,020
研究開発費総額	$	11,401	$	27,800

販売、一般、行政

販売、一般および行政費用には、主に販売、行政および行政者の賃金、福祉、非現金株に基づく給与が含まれる。販売、一般および行政費用には、知的財産権特許保護を求める法律費用、監査および税務サービスの専門費用および保険料も含まれる。私たちはまた、会社の管理、内部統制、投資家関係と開示、上場企業に適用される類似の要求を遵守するコストが生じる可能性がある。

2023年12月31日まで、私たちの並べ替えはほぼ完成して、IGALMI再編の商業化計画により、私たちの販売、一般、管理費用は下がると予想されています^ＴＭ人員コストを削減しましたしかし、外部コンサルタント、弁護士、会計士の費用が高いため、販売、一般、行政費用が増加する場合もあります。

再構成コスト

2023年8月8日、私たちの取締役会は再順序付けを承認した。私たちは、私たちの現金滑走路を拡大し、高い潜在力の臨床開発と価値創造機会の革新と成長を推進するために、持続的な運営の核心とされていないいくつかの運営と従業員の支出を減らす行動を取った。これらの行動には，施設環境におけるIGALMIのビジネス戦略の変更，病院内の商業化費用の削減，持続運営の核とされなくなった計画の一時停止，BXCL 501の家庭治療設置機会の優先順位の決定が含まれている

この戦略の一部として、会社取締役会は約60%のリストラ計画を承認した。会社は2023年8月14日に影響を受けた従業員に通知した。年間運営費は約8万ドル減少すると予想される。経営陣は、優先順位を再調整した後、会社が2024年3月31日までの現金と現金等価物を74，141ドルとし、会社がその運営に資金を提供し、2024年下半期の流動性需要を満たすことができると信じている。

優先順位を再調整したため、同社は2023年12月31日までの年間4163ドルの再編コストを記録した。これらの費用には、現金で支払われた4063ドルの解散費と福祉、100ドルの契約終了費用が含まれている。その会社は3998ドルの解散費と福祉費用と100ドルの契約費用を支払いました

カタログ表

過剰 · 陳腐な在庫のための準備金の増加です2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間は、超過または陳腐な在庫に対する準備金の課金はありませんでした。

研究開発費

2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費は以下の通りです。


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023		変わる		変更率

人件費及び関連費用	$	3,630	$	5,458	$	(1,828)		(33)	%
非現金株報酬		1,281		1,297		(16)		(1)	%
専門費		1,307		3,634		(2,327)		(64)	%
臨床試験費		4,068		13,019		(8,951)		(69)	%
化学、製造、制御コスト		549		3,471		(2,922)		(84)	%
旅費等		566		921		(355)		(39)	%
研究開発費総額	$	11,401	$	27,800	$	(16,399)		(59)	%

2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の全体的な 16，399 ドルの減少は、主に以下に起因しています。

●

統合失調症および双極性障害に関連する動揺の急性治療のための BXCL501 の在宅使用を評価する SERENITY III 試験、およびアルツハイマー病患者の動揺の潜在的な治療のための BXCL501 の TRANQUILITY II 試験の終了に関連する費用の削減の結果、臨床試験費用の削減。

●

薬理学コスト、研究 · 発見コスト、毒性学コストの削減による専門家の手数料の削減。

●

優先順位変更により、人件費および関連コストを削減しました。

●

前立腺がんおよび肺がんの治療のための BXCL501 および BXCL701 の臨床試験のための材料の製造に関連する化学、製造および管理（ CMC ）コストの削減。

IGALMI のフォロー^ＴＭFDA による承認を受け、 IGALMI の商業生産に関連するコストを資本化^ＴＭ臨床試験に関連する CMC 費用の在庫と経費として

カタログ表

販売、一般、管理費用

2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 年間の営業 · 一般管理費は以下のとおりです。


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023		変わる		変更率

人件費及び関連費用	$	3,186	$	9,451	$	(6,265)		(66)	%
非現金株報酬		2,152		3,580		(1,428)		(40)	%
専門費		5,311		3,041		2,270		75	%
ビジネスとマーケティング		1,347		4,370		(3,023)		(69)	%
保険		396		555		(159)		(29)	%
旅費等		872		2,598		(1,726)		(66)	%
販売、一般、行政費用の合計	$	13,264	$	23,595	$	(10,331)		(44)	%

2023年同期と比較して、2024年3月31日までの3ヶ月全体で10，331ドル減少した主な原因は、

●

優先順位を調整したため、人員と関連費用が減少した

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専門費用が増加したのは，主に我々の融資活動に関する法的コストの増加と，会社運営支援レベルの向上により，主に相談費の減少に相殺されたためである

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ビジネスとマーケティング費用が減少した理由は，2023年にIGALMIの商業化に関連するメディア，マーケティング，データ，業務分析コストの増加である^ＴＭ.

●

2023年の商業打ち上げ活動と2024年の優先順位の再決定の影響により、出張やその他の費用が減少した。

●

優先順位を調整したため、非現金株による報酬コストが低下した。

再構成コスト

それぞれ2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、再編コストは計上されていない。

その他の費用(収入)

2024年3月31日までの3カ月間の利息支出が2023年同期の3367ドルから3607ドルに増加したのは、主に信用協定下の債務残高と金利の上昇によるものだ。現金と現金等価物のレベルが低くて稼いだ利息収入が低く、この費用を部分的に相殺した。年内の平均現金残高が低下したため、2024年3月31日までの3カ月の利息収入は947ドルに低下したが、2023年3月31日までの3カ月の利息収入は2，015ドルとなった。その他(収入)支出以外に、純額は主に期間内派生金融商品の公正価値変動と関係があり、このような派生金融商品は信用協定及び二零二四年三月登録直接株式発売関連のツールと関係がある。

インフレ率

インフレは一般的に労働コストと臨床試験費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。私たちはインフレが本報告書で述べた間の私たちの経営結果に実質的な影響を及ぼすとは思わない。“インフレ低減法案”による我々の将来の収入がインフレリスクとなる議論については，参照されたい医療改革は私たちを阻害したり阻止したりするかもしれません

カタログ表

候補製品のビジネス成功。本四半期報告表格10−Qの他の部分では、第II部分、第1 A項、“リスク要因”である。

流動性と資本資源

2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物は74，141ドル、運営資本は49，436ドル、株主赤字は617，389ドルです。2024年と2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額はそれぞれ17706ドルと52353ドルだった。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、それぞれ約26，791ドルと52，796ドルの損失を被った。私たちは利益を達成するために相当な製品収入を作らなければならないだろう。私たちは重大な損失の歴史があり、運営キャッシュフローは負であり、私たちの信用協定によると、近いうちに契約駆動の償却支払いまたは全額返済義務を増加させる可能性があり、信用協定下の違約規制事件、信用協定下の他の資金要求契約、現在の手元に限られた流動性資源、および現在の資源が枯渇した後に追加融資を獲得して私たちの運営に資金を提供する能力への依存は不確定である。経営陣の評価を招き、本四半期報告書10-Q表に記載されている財務諸表が発表された日から少なくとも12カ月以内に、継続的な経営企業として経営を継続する能力が疑われています。

●会社の株式証券を売ることで資金を集め

●OnkosXcelへの第三者の投資や他の戦略選択を通じて資金を調達する

●債務融資および/または既存のクレジット協定を再構築することによって資金を調達すること

●潜在的なパートナーと協力関係を築き、会社の製品ラインを推進する

●潜在的な市場パートナーと協力関係を築くこと

●コア優先事項に集中するために、管理費用及び従業員数を削減する、及び/又は

●上記の各項目の任意の組合せ。

我々はこれまで，現金状況を管理するとともに，研究や開発活動を継続してきた.しかし、私たちは持続的な経営企業として継続するために追加的な資金が必要だ。私たちが受け入れられる条項や、特に市場の不確定や経済低迷や他の事件が私たちの証券への投資吸引力を低下させる場合には、私たちが必要な時に十分な融資レベルを得ることに成功する保証はない。もし私たちが必要な時に受け入れ可能または商業的に合理的な条件で十分な追加資金を得ることができない場合、私たちは1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。また、資金調達市場に影響を与える様々なマクロ経済傾向が、我々の流動性や将来の資金需要に及ぼす影響は、本四半期報告書10-Q表の提出日まで確定していない。私たちは大量の追加資金が必要になり、もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちはこれらに限定されないが、さらなるリストラ、製品開発計画の減少または停止、私たちの臨床試験と候補製品の推進、私たちの資産の売却、あるいは他の戦略代替案を求めることを余儀なくされる可能性がある。“財務状況や追加資本需要に関連するリスク-私たちは大量の追加資金が必要になります。もし私たちが必要な時に資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少または廃止、あるいは他の方法で戦略代替案を求めることを余儀なくされる可能性があります”本四半期には，表格10−Qの第II部第1 A項“リスク要因”の他の部分を報告した

流動資金源

私たちはIGALMIを販売することで収入を得ているにもかかわらず、主に資金調達と開発している製品の建設に集中しています^ＴＭ私たちは、短期的に運営から正のキャッシュフローが発生しないと予想している。私たちの設立以来、私たちの業務資金は、主に、私たちの初公募株、私たちの普通株の私募、私たちの普通株の登録発行、Jefferies LLC(以下、Jefferies LLC)との公開市場販売協定(“販売協定”)と、Jefferies LLC(以下、Jefferies LLC)との公開市場販売協定(“販売協定”)を含む株式証券の売却収益から来ています

カタログ表

戦略融資手配下の借入金(以下に述べる)。私たちはまだ私たちの運営コストを支払うのに十分な持続的な収入源を構築しておらず、今後そうする必要がある。

融資協定

2022年4月、私たちは2つの融資協定に署名した：信用協定とRIFA。クレジット協定によると、貸手は最初に135，000ドルまでの優先保証定期融資を吾等に提供することに同意した。2022年4月28日、私たちは信用協定に基づいて最初の7万ドルのローンを借りた。RIFAによると、買い手は最近のIGALMIビジネスのために、12万ドルまでの資金を提供することに同意しました^ＴＭBXCL 501の開発および商業化、および他の一般企業用途。2022年7月8日、私たちはRIFAに基づいて最初の3万ドルを抽出した。クレジット協定については，吾らは(I)最大278株の我々普通株を購入する権利証(“原始株式承認証”)，(Ii)最大5，000ドルの普通株を購入する権利，および(Iii)最大175個のOnkosXcel個人所有権単位(すなわち，千計ではない)を購入する権利証(“OnkosXcel承認株式証”)を貸金者に付与している

2023年11月、吾ら、貸手及びOFAは免除及び信用協定及び担保第一修正案(“第一修正案”)を締結し、その中で免除及び改訂信用協定におけるOnkosXcelへの投資に関する契約を規定しており、これにより、吾らはいつでもOnkosXcelに投資することを許可された金額は最高30，000ドルに達し、いつ返済されていない25，000ドルよりも増加している。第1修正案は、OnkosXcel投資契約第1修正案日前の違約または違約事件による信用協定下の任意の違約または違約事件、またはOnkosXcel投資契約が以前に許可された金額を超える投資を含むOFAにこのような違約を通報する義務に違反している。第1修正案については、吾らは貸主に180ドルの費用(第1修正案日信用協議での未返済融資の0.25%に相当)を支払い、融資満期または早期返済時に償還された信用協定下の融資の0.25%に相当する脱退費用を貸主に支払うことに同意した。

2023年12月、吾らは貸手及びOFAと行政代理人として“信用協定第二修正案及び担保及び収入利子融資合意の終了”(“第二修正案”)を締結した。第2の修正案は、RIFAを終了し、以前RIFAによって提供されていた融資をクレジットプロトコル下の定期融資に変換する。また、第2の修正案は、信用協定の既存の“B部分”と“C部分”の定期融資機会を3つの新しい部分で置き換え、潜在資金総額は10万ドルに達した

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2024年12月31日までに、以下の条件を満たした後、20，000ドルの“B部分”定期融資を得ることができる：(I)第1修正案の日後に、(A)株式収益または(B)政府当局と締結されたBXCL 501を用いてオピオイドを除去する誠実な契約から少なくとも40，000ドルを調達し、(Ii)2023年10月11日にFDAと開催された会議に基づいて、静かな計画の中で新たな臨床試験を開始し、(Iii)クレジット協定に基づいて、未返済債務総額が30%未満である

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2025年12月31日までに、(I)(A)BXCL 501を用いた急性認知症関連騒動の治療に関するFDAの承認を受けるか、または(B)BXCL 501を用いた認知症関連騒動の治療に関するFDAの承認を受けるか、(X)成人統合失調症に関連する騒動の急性治療、および(Y)成人二相IまたはII障害に関連する騒動の急性治療、それぞれの場合において、30，000ドルの“C部分”定期融資を受けることができる。コミュニティ/家庭環境では、医療提供者の監督下で行政管理を行う必要はなく、(Ii)信用協定の下で返済されていない予定債務総額は、私たちの30日間の過去の時価総額の30%未満を占めている。そして

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2025年12月31日までに、以下の条件を満たすことで50，000ドルの“D部分”定期融資を得ることができる：(I)C部分借入金の前提条件(前の項目記号で述べたように)が満たされており、(Ii)BXCL 501を販売する総純収入に起因することができる

カタログ表

(BXCL 501のオピオイドの使用による任意の収入を含む、疑問を生じないために)12ヶ月連続で規定額を超えた。

第2修正案も信用協定下で提供される融資金利を年利変動に修正し、担保付き隔夜融資金利(SOFR)(SOFR下限2.5%および上限5.5%規制)に7.5%を加えることに相当する。

第二の修正案によると、私たちはまた、私たちが最低現金流動資金金額を15，000元(またはある事件が発生したときにより高い)を維持することを規定する財務条項を含む信用協定の下のいくつかの条項を遵守しなければならず、修正された季節別最低収入要求(関連四半期の最終日までの連続6ヶ月以内のBXCL 501が収入を占めるべきである計算)(“収入契約”)は、吾らが最低収入要求に達していない場合には、1，000元以上の救済金を支払わなければならない。所得条約は6ヶ月から適用され、締め切りは2024年12月31日だ。もし私たちが2024年12月31日、2025年3月31日、2025年6月30日、2025年9月30日までの6ヶ月間の最低収入条約に達しなければ、私たちはそれぞれ4，500ドル、6，200ドル、8，500ドル、8，500ドルの収入救済金と、合計1，900ドルの前払い費用を支払うことを要求されるかもしれない。信用協定によると、これらの治癒金はそれぞれ2025年4月21日、2025年6月6日、2025年9月5日、2025年12月8日に満期となる。私たちは信用協定期間内に収入不足のために最大3回の救済支払いのみを許可され、その後、後続の財政四半期の最低収入要求を満たすことができなければ、信用協定を滞納します。2024年3月31日現在、信用協定によると、私たちの未返済元金債務総額は103，896ドルです

第二修正案の終了に伴い、2022年4月19日に貸金人に付与された原始株式権証を改正し、再記載し、1株20.04ドルの使用価格で最大278株の会社普通株を購入した。期日が2023年12月5日の原認株式証の改訂及び再述(以下、“改訂及び再記載された原認株式証”と呼ぶ)によると、元株式証の執行価格はすでに1株3.6452ドルに低下し、即ち第2回改正発効日前の30取引日にナスダック資本市場における当社普通株の出来高加重平均価格の算術平均値である。また、当社は貸金人に新たな株式引受証を付与し、1株当たり3.6452ドルの使用価格で最大70株の自社普通株(“2023年株式承認証”)を購入する(“2023年株式承認証”)。原始権証と2023年権証は2029年4月19日に満期となり、所有者選挙時に純行使される可能性がある。

2024年3月20日(“発効日”)、吾等は信用協定第四改正案(“第四改正案”)を締結し、この改正案によると、貸手は吾等の独立公認会計士事務所から吾等の2023年12月31日までの年度の財務諸表について提出された“持続経営”又は類似資格を有する報告及び意見の承諾を受けないことを放棄している。したがって，我々の独立公認会計士事務所は，2023年12月31日までの年度のForm 10−K年報に“持続経営”の説明段落を掲載しているが，信用協定によると，この報告は違約事件とはならない。

第4の修正案は、以下の条項を含む：(I)発効日の後および2024年4月15日以前に、普通株式、株式承認証および/または事前資本権証の発行から少なくとも25，000ドルの毛収入を得ること、および/または発効日後に行われる協力取引において払戻不可能な現金対価格を得ること(このような協力取引が我々または私たちのどの子会社にも協力取引の現金投資を要求せず、かつこのような現金投資を行わない限り)、および(Ii)発効日後および2024年11月30日または前に、少なくとも50，000ドル(疑問を生じないために、前の条項(I)に以前に計上された金額を含む)普通株式の発行、株式承認証および/または事前計画資本権証の総収益、および/または現金および/または非現金対価格(公平な市場価値によって測定され、行政エージェント(クレジット協定における定義のような)によって自己決定される)、および発効日後に達成される協力取引の総収益。本契約を履行できなかったことは、(A)信用協定項下の違約及び(B)信用協定項下の違約事件を構成するが、前文(I)項の救済期間に制限されなければならず、2024年5月15日までである(疑問を生じないため、第(Ii)条は信用協定項下の即時違約事件を構成し、いかなる救済方法や猶予期間もない)

また、第4改正案は、施行日の後2024年9月30日までに少なくとも40，000ドルの普通株式発行毛収入を受け取っていない場合、株式証明書を承認することを規定している

カタログ表

および/または事前資本権証、および/または現金および/または非現金対価格(市場価値を公正に決定するために行政代理一権裁量によって決定される)が発効日後に達成された協力取引において、吾等が常に維持しなければならない“最低流動資金金額”(クレジット協定における定義)は、有効日後および2024年11月30日または前に普通株、株式承認証および/または事前資本金権証から少なくとも50，000ドルの総収益を得るまで、15，000ドルから25，000ドルに増加する。及び/又は現金及び/又は非現金対価(公平な市価で計量され、行政代理が適宜決定する)は、発効日後に締結された共同取引を支払う。

第4改正案については、発効日に、吾らは貸金人に新たな引受権証を付与し、1株3.0723ドルの行使用価格で最大100株普通株(“2024年株式承認証”)を購入し、発効日前30取引日よりナスダック資本市場での普通株式成約量加重平均価格の算術平均値を10%割増した。2024年の権利証は2029年4月19日に満期となり、所持者選挙時に純行使される可能性がある。

また、クレジット協定によれば、クレジット合意下の借金が返済されていない限り、貸手は1株当たり5，000ドルで我々の普通株の株式を購入する権利があり、購入価格は、貸手が株式投資を行う前の30取引日の普通株式成約量加重平均価格の10%割増価格(“株式投資権”)を選択することに相当する。吾らは貸手と登録権協定(第二修正案及び“改訂及び再予約登録権協定”について改訂及び再述した)を締結し、S-3表で登録声明を提出し、原始株式証を行使した後に発行可能な株式、2023年の株式承認証及び(例えば発行された)株式投資権に関連する株式に登録し、転売に供する。元引受権証、2023年株式承認証と貸金人株式投資権に基づいて、私たちが発行できる普通株の最高株式は5852株である。施行日に、吾らは貸主とさらに改正および再予約された登録権協定(“改訂および再予約された第2の登録権協定”)を再改訂および再記載した。第二部の改訂及び再予約された登録権協定に基づいて、吾らは2024年の株式承認証株式を登録して転売に同意する。

信用契約の一部として、BTIの全額付属会社OnkosXcelは融資者にOnkosXcel引受権証を付与し、175個の個人有限責任会社単位を購入する。OnkosXcelの引受権証の実行価格はOnkosXcelの行使時の価値に基づいて制定されており，OnkosXcelで少なくとも20，000ドルの持分関連流動性イベントが発生した場合にのみ行使できる.OnkosXcel承認株式証の単位行使価格は、OnkosXcelが関連しない第三者への総収益が20，000ドル以上のOnkosXcelの持分証券の次の売却(または一連の関連販売)が完了したとき(より早いものを基準に)決定され、単位行使価格は、OnkosXcelがこのようなNext持分融資で販売された株式証券の単位価格プレミアム10%に相当するか、または、次の株式融資を構成するか、または次の株式融資の初公開株式を構成する前にOnkosXcelを売却する場合、(X)取引完了時に単位で対価を支払う公平価値の75%および(Y)クレジットプロトコル完了後に発行された予備利益単位の推定値の150%の両方にOnkosXcelが適用される。OnkosXcel承認株式証はBTIの許可を得た後に譲渡することができ、無理に抑留してはならず、2029年4月19日に満期になり、所有者が選択した時に純行使することができる。

注9を参照債務と信用手配本四半期報告書のForm 10-Qの他の場所に含まれて、適用される金利、支払い義務、およびプロトコルに従って締結されたいくつかの制限および金融契約を含むクレジットプロトコルおよびRIFAに関する他の情報を取得する。2024年3月31日まで、私たちは信用協定の下でのすべての制限と財務契約を遵守した。

カタログ表

ATM機計画

2021年5月、私たちはジェフリーと販売契約を締結し、この協定によると、私たちは時々ジェフリーが販売代理を務める“市場発売”計画を通じて、私たちの普通株の株を発売·販売することができ、総発行価格は最高100，000ドルに達する。2023年11月1日、Jefferiesと“市場での発売”計画の規模を拡大するための販売協定修正案を締結し、改訂された販売協定によると、総発行価格が150，000ドルに達する普通株(改正日までに“市場発売”計画で販売されている普通株は含まれていない)を時々“市場で発売”計画(この計画によりJefferiesが販売代理を担当する)で発売することができる。2023年12月31日までの年間で，売却合意により株式1，408株を売却し，純収益は26，221ドルであった。2024年1月1日から2024年3月31日まで、売却協定により647株を売却し、総収益は1，743ドルであり、発行コスト52ドルを差し引いて1，691ドルの収益を得た。

普通株融資活動

付記11で述べたように、普通株融資活動本四半期報告(Form 10-Q)の他の部分に掲載されていることによると、当社は2024年3月25日にその中に列名された買い手(総称して“買い手”と呼ぶ)と証券購入プロトコル(“購入プロトコル”)を締結する。購入契約に基づき、当社は登録直接発売(“発売”)方式で、有効なS-3表(書類番号333-275261)及び二零二四年三月二十五日にアメリカ証券取引委員会の関連募集規約補編(“目論見補編”)に提出し、合計3，055株普通株(“発売”)を発行·売却し、1株当たり額面0.001ドルであることに同意した。1株2.901ドルの発行価格で最大3，055株の普通株を購入する付属引受権証(“付属株式承認証”)、および最大5，565株の普通株及び付属引受権証(“付属承認株証”)を購入し、最大5，565株の普通株及び付属引受権証(“付属株式証”)を購入し、1株当たり2.900ドルの発行価格で1株当たり事前出資株式証及び付属引受権証を購入し、1株当たり株式及び付属引受権証の発行価格から事前出資持分証の1株当たり0.001ドルを差し引く。このような事前資本権証及び付属引受権証はナスダック資本市場或いは任意の他の証券取引所或いは取引システムに上場しておらず、当社もそれを上場するつもりはない。2024年3月27日、同社は今回の発行から2.5万ドルの毛収入を得た。同社は，今回の発行で得られた資金を，既存の現金と現金等価物とともに，計画中のBXCL 501臨床試験，IGALMIの商業化活動および運営資金や他の一般企業用途に援助する予定である。

事前融資株式証の普通株の1株当たりの株式価格は1株0.001ドルに相当する。ある株式配当·分配、株式分割、株式合併、再分類または類似事件が普通株に影響を与える場合、事前融資権証を行使する際に発行可能な普通株の使用価格や株式数が適切に調整される可能性がある。前払い資金株式承認証は発行日後のいつでも行使することができる。

付随するワラントの行使価格は、普通株式 1 株当たり 3.20 ドルに等しいものです。付随令状の行使時に発行可能な普通株式の行使価格および発行株式数は、特定の配当および配当、株式分割、株式結合、分類変更その他普通株式に影響を及ぼす類似の事象が発生した場合に適宜調整される場合があります。付随令状は、発行日以降のいつでも行使可能であり、発行日から 5 周年に失効します。付随ワラントは、株式および株式分類にインデックス化される要件を満たしておらず、デリバティブ商品の定義を満たしていません。したがって、これらの商品は、 2024 年 3 月 31 日現在、連結貸借対照表においてデリバティブ負債として計上しています。

カタログ表

キャッシュフロー


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023
現金(用)由：
経営活動	$	(17,706)	$	(52,353)
投資活動	$	—	$	—
融資活動	$	26,626	$	24,149

経営活動

2024年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された現金純額は17，706ドルであり、主な原因は私たちの純損失が26，791ドル、在庫が448ドル増加し、売掛金が307ドル増加し、利息が619ドル減少し、部分的に非現金株に基づく給与3，433ドル、売掛金が4，826ドル増加し、関連側の計算すべき費用とその他の流動負債の増加、および前払い費用、その他の流動資産、その他の資産の901ドルの減少によって相殺されたからである。前年に比べて業務活動で使用されている現金が減少しており，優先順位を調整した後の我々の行動を反映している.

2023年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された現金純額は52，353ドルであったが、これは主に52，796ドルの純損失があったためであり、これはIGALMIビジネスの初期段階にあるからである^ＴＭ4877ドルの非現金株報酬によって相殺されていますこの間，サプライヤーに残高を支払い，神経科学に関連するいくつかの臨床試験費用を前払いした

投資活動

2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、投資活動はなかった

融資活動

2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は26，626ドルであり、2024年3月登録による普通株と引受権証の直接発売によって得られた25，000ドルの収益と、ジェリーと締結した販売契約に基づいて普通株を売却した収益の純額1，691ドルによるものである

融資活動が提供する現金純額は、2023年3月31日までの3ヶ月間で24，149ドルであり、ジェフリーとの販売協定に基づいて普通株を売却して得られた純収益23，918ドルと株式オプションの行使によるものである。

運営資本および資本支出要求

少なくとも次の数年間は，IGALMIの商業化に伴い，大量かつ増加している運営損失を招き続けることが予想される^ＴＭ著者らは著者らの臨床試験を拡大し、BXCL 501の発売許可を求め、同時にもっと多くのBXCL 502、BXCL 701とBXCL 702の候補製品の開発を求めた。私たちは近く純損失が続くと予想しています。我々の純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があり，これはわれわれが計画した臨床試験の時間と他の研究·開発活動への支出にかかっている。

私たちの運営資本需要の予測は、正しくないことが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早くすべての利用可能な資本資源を使用するかもしれない。医薬製品の研究、開発と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

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私たちの臨床開発を続けて候補品を開発し

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私たちの候補製品と追加的な研究と開発を行います

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候補製品の決定、取得、許可、開発、商業化を求める

カタログ表

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得られた技術を全面的な規制と製品開発戦略に組み込む

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私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

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科学、臨床、品質管理と管理者を採用し、専門サービスを利用して、コンサルタント、弁護士と会計士を含む

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私たちの薬物開発およびビジネス努力を支援する人員を含む、業務、財務、および管理情報システムおよび人員を増加させる；

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臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める

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販売、マーケティング、流通インフラを十分に発展させ、外部製造能力を拡大し、IGALMIを商業化する^ＴＭ規制当局の承認を受ける可能性のある候補品や

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上場企業として運営を続けています。

我々の既存の現金および現金等価物は、2024年3月31日現在、当社が行っている研究開発および商業化努力に資金を提供することを含む、少なくとも本Form 10-Q四半期報告書に含まれる簡素化総合財務諸表の発表日から今後12ヶ月の運営費および資本支出需要に資金を提供するのに十分ではないと信じています。特に、優先順位を再決定した後、2024年3月31日現在、現金と現金等価物は74，141ドルであり、私たちの運営に資金を提供し、2024年下半期の流動性需要を満たすことができると信じています。私たちは、私たちが行っている業務と計画中の試験に資金を提供するために、多くの追加資金を得る必要があると予想している。私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または既存株主の権利に悪影響を及ぼす可能性のある他の特典を含む可能性がある。さらに、債務融資(実行可能であれば)は、固定支払義務の増加を招き、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する制限的な契約を含むいくつかの合意に関連する可能性があり、これは、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条項で資金を調達できない場合、私たちは候補製品の開発や商業化を大幅に延期、削減、停止させ、他の状況よりも望ましいより早い段階でパートナーを探すか、他の条件よりも不利な条項でパートナーを探し、放棄することができるかもしれませんが、私たちの候補製品に対する権利は、そうでなければ、私たちは自分自身の開発や商業化を求めます。我々はこれまで，現金状況を管理するとともに，研究や開発活動を継続してきた.しかし、私たちは追加の必要な資源を得ることに成功する保証はありません。もし私たちが私たちの運営に資金を提供できなければ、私たちの臨床試験を含めて、私たちはより少ない候補製品の推進や他の方法で戦略代替案を考慮することに集中する必要があるかもしれません。

契約義務と約束

2022年4月、同社は3年前の最低年間支払い、3年間で合計10，000ドルを要求する商業供給協定に署名した。2024年の最低約束は5000ドルだ。

2022年2月、我々は第3者とBXCL 501に関連する製品を米国で流通する流通協定に署名した。この協定によると、総代理店はそのサービスに固定料金を支払うことになり、どちらもその理由で合意を終了することができる。取扱契約も私たちが理由なく終了することができますが、約束の終了料を払わなければなりません。

BTIはコネチカット州ニューヘブンLong Wharf Drive 555号にある会社本社オフィススペース(“HQレンタル”)をレンタルしている。本部賃貸契約は2026年2月に満了する。当社は本社を5年間延長する権利があります。本部賃貸契約の下の支払いは固定されています。本社賃貸契約によると、同社にはまだ約743ドルの支払いがある。詳細は付記13を参照されたい賃貸借証書本四半期報告書の簡明な総合財務諸表付記では、会社のリースに関する他の情報を取得するために、表10-Qを参照してください。

また、私たちの信用協定によると、四半期の利息をそれぞれ支払う義務があり、信用協定によると、潜在的な収入契約治癒支払いを支払う義務があります。詳細は付記9を参照されたい債務と

カタログ表

信用手配本四半期報告に含まれる簡明総合財務諸表付記では、社債返済義務に関する他の情報を取得するためにForm 10−Qを参照してください。また、“流動性源”を参照して、会社の債務支払義務の予想改訂に関するより多くの情報を理解してください。

重要な会計政策と試算

我々のキー会計政策と見積もりは，2023年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告書の“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析−キー会計政策と推定”に記述されている。我々は、2024年3月31日までの3ヶ月間、これらの重要会計政策及び推定が依然として我々の重要会計政策及び推定であることを検討して決定した。報告期間中、私たちの現行の重要な会計政策と見積もりは重大な変動がなかった。注3を参照してください重要会計政策の概要本表格10-Qの他の部分の簡明総合財務諸表付記に。

第3項：市場リスクに関する定量的·定性的開示

外国為替リスク

2024年3月31日現在、私たちは74，141ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちの現金と現金等価物は主に通貨市場基金を持っていて、これらの基金はアメリカ政府の現金等価物を持っています。著者らはいかなる外貨ヘッジ活動にも参加しておらず、他の派生金融商品に対するリスクの開放も限られており、主にOFA融資の条項と条件によるものである。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、大きな為替レート損失は確認されていません。

私たちは私たちの現金と現金等価物に重大な違約や流動性不足のリスクがあるとは思わない。私たちの現金と現金等価物には重大な市場リスクが含まれていないと信じていますが、私たちの投資が将来市場価値の悪影響を受けないことを絶対に保証することはできません。しかも、私たちは連邦保険限度額を超える1つ以上の金融機関で大量の現金を持っている。もし私たちが現金と現金同等物を維持しているどの金融機関が倒産すれば、私たちは未保険の資金をタイムリーにまたは根本的に得ることができるという保証はない。

金利リスク

信用協定項下の融資は担保付き隔夜融資金利(“SOFR”)(ただし2.5%以上または5.5%以上)に季節ごとに支払う7.5%の変動年利率で利息を計上する。したがって、私たちの負債のため、私たちは重大な金利開放を持っていますが、このリスクは期限SOFR金利の下限と上限によってある程度ヘッジされています。

資本市場リスク

私たちは現在多くの製品収入を持っておらず、他の供給源を通じて調達された資金に依存している。一つの資金源は未来の債券または株式発行を含む。私たちがこのように資金を調達できるかどうかは、他の要因に加えて、私たちの株価に影響を与える資本市場の力、および一般資本市場の状況にかかっている。

項目4.制御とプログラム

情報開示制御とプログラムの評価

我々の経営陣は、我々の最高経営責任者および最高財務責任者(それぞれ私たちの最高経営責任者および最高財務官)の参加の下で、2024年3月31日までの開示制御プログラムの有効性を評価した。1934年に改正された“証券取引法”(以下、“取引法”という。)第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において会社が開示を要求する情報を確保し、米国証券取引委員会規則及び表に規定されている期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを確保するための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及びプログラムは、会社がその報告書において開示を要求する情報を確保するための制御及びプログラムを含むがこれに限定されない

カタログ表

第2部：その他の情報

第1項法律訴訟

私たちは時々正常な業務過程で訴訟とクレームの影響を受けるかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、キャッシュフロー、あるいは財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれません。付記16を参照してください引受金とその他の事項当社の監査を受けていない簡明総合財務諸表は、本四半期報告表格10-Q第1部分の第1項に掲載され、重大な法律手続きに関する資料を取得する。

プロジェクト1 Aリスク要因

以下に説明するリスク、および2023年12月31日現在の財政年度本Form 10-Q四半期報告およびForm 10-K年度報告における一般経済および商業リスクその他の情報をよく考慮しなければならない。次のいずれかの事件又は状況又はその他の有害事象の発生は、われわれの業務、経営結果及び財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、われわれ普通株の取引価格の下落を招く可能性がある。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他の危険や不確実性もまた私たちの業務を損なうかもしれない。

財務状況と追加資本需要に関連するリスク

私たちの経営の歴史は限られており、これまで大量の製品収入が発生しておらず、これは私たちの業務の成功を評価し、私たちの将来の生存能力を評価することを困難にするかもしれない。

我々は2017年3月に登録設立され，これまで，我々の運営は主に会社のための人員配置，資金調達，候補製品の開発の推進に集中しており，臨床と臨床前研究および我々のビジネス組織の構築を含めている。私たちは1つの製品だけが商業販売に許可されており、市場の承認、商業規模の製品製造、商業化に成功するために必要な販売とマーケティング活動の経験は限られている。したがって、私たちがより長い運営歴史や製品を商業化することに成功した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はそれほど正確ではないかもしれない。

様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は各四半期と毎年変動し続け、その多くの要素は私たちがコントロールできないと予想しています。私たちは主に研究開発に専念している会社から、ビジネス活動にも力のある会社に転換しています。私たちは予期せぬ費用、困難、複雑さ、遅延に直面するかもしれないし、そのような移行は成功しないかもしれない。

設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ2680万ドルと5280万ドルだった。2024年3月31日現在、私たちの株主赤字は約7240万ドルです。予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生する見通しだ。私たちはただ一つの候補製品がアメリカでの発売が許可されていて、他のどの司法管轄区にもありませんし、これまで承認された製品を超える承認を得られないかもしれません。IGALMIを販売することで商業化された製品の相当な収入を得るためには数年かかるかもしれません^ＴＭもし私たちの候補製品が承認されれば。したがって、私たちはいつ、あるいは利益を達成できるかどうか、もしそうであれば、私たちは利益を維持できるかどうか分からない。私たちの純損失は四半期や年度によって大きく変動する可能性があります。長期的には支出が増えるかもしれないと予想しています

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私たちの候補製品の開発状況を評価し

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現在の候補製品と将来開発可能な候補製品のために臨床前研究と臨床試験を行う

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私たちの知的財産権の組み合わせを開発し、維持し、拡大し、保護していく

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現在と未来に臨床試験を成功させた候補製品のために規制の承認を求める

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適切な販売、マーケティング、流通インフラを開発し、IGALMIを商業化する^ＴＭ発売許可を得ることができる他の候補品もあります

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より多くの臨床、商業、規制、科学、財務者を雇用することができる

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上場企業として運営する際には追加の法律、会計、その他の費用が発生する。

利益を実現し、維持するためには、巨大な市場潜在力を持つ製品や候補製品をより多く開発し、商業化しなければならない。これは私たちの候補製品の臨床試験の完成、商業規模の製造プロセスの開発、市場の承認、製造、マーケティング、IGALMIの販売を含む挑戦的な活動の中で成功することを要求します^ＴＭそして私たちは上場承認を得て、発売後の要求を満たす可能性のある任意の現在と未来の候補製品を獲得することができます。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な収入を得られないかもしれない。

IGALMIに対する米国FDAの承認を得たにもかかわらず^ＴＭ製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用の時間や金額を正確に予測することができないし、いつ、または市場の承認を得て任意の追加の候補製品を商業化するかどうかを正確に予測することはできない。FDAや欧州医薬品局(EMA)などの他の規制機関が現在予想外の研究と試験を行うことを要求した場合、あるいは開発過程にいかなる遅延が発生した場合、あるいは私たちの現在または未来の候補製品の任意の計画または未来の臨床前研究または臨床試験の完成時間に遅延が発生した場合、私たちの費用は増加する可能性があり、利益はさらに遅れる可能性がある。例えば、アルツハイマー病を有する可能性のある認知症患者における静かな計画の評価におけるBXCL 501の進展は、以下のタイトルのリスク要因で議論されるように、このようなコストまたは遅延に遭遇する可能性を増加させる可能性がある我々の静かなIIステージ3試験に関する進展は，我々がBXCL 501の開発計画を開発するタイミングに影響する可能性があり，アルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に用いられる規制部門の承認や将来性を求める可能性がある.”

たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。

もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。

我々の戦略優先順位調整と関連する兵力削減は私たちの予想した結果に達しないかもしれない。

2023年8月、我々は基礎の広い戦略優先順位調整(すなわち再優先順位調整)を発表した。私たちは、私たちのキャッシュ滑走路を拡大し、高い潜在力の臨床開発と価値創造機会の革新と成長を推進するために、私たちの持続的な運営の核心とは考えられなくなったいくつかの運営と従業員の支出を減らす行動を取っている。これらの行動にはIGALMIビジネス戦略の転換があります^ＴＭ施設設置では，病院内の商業化費用を削減し，持続運営の核とされなくなった計画を一時停止し，BXCL 501の家庭治療機会を優先順位付けした。この戦略の一部として、私たちは約60%の従業員を削減した。2023年12月31日現在、優先順位を再決定する作業はほぼ完了している。

兵力を減らすことは、機関知識や専門知識の喪失、予定従業員数を超えた自然減員、私たち余剰従業員の士気低下、兵力削減の期待的なメリットを実現できないリスクなど、思わぬ結果と費用を招く可能性がある。また、役職は廃止されていますが、私たちの運営に必要ないくつかの機能は依然として存在しており、退職従業員の職責や義務を残りの従業員に割り当てることに成功していない可能性があります。労働力の減少はまた、私たちが人員不足で私たちが新しい機会や措置を追求することを阻止したり、追加的で予期しないコストを発生させて、これらの機会を追求するために新しい人員を雇うことを要求するかもしれない

カタログ表

主導権を持っていますリストラはまた私たちの名声を害し、私たちが技術者を募集することを難しくするかもしれない。もし私たちが兵力削減の期待的なメリットを達成できなければ、あるいは私たちが兵力削減の重大な不利な結果を経験すれば、私たちの業務、財務状況、経営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

さらに、私たちは優先順位を再決定する利点を意識していないかもしれないし、予期しないコストがあるかもしれない。私たちの戦略的重点を含めて優先順位を再調整したため、IGALMIから実質的な収入を得ることはできないかもしれません^ＴＭなぜなら私たちの商業力は短期的に大幅に減少するからだ。IGALMIを商業化できなければ^ＴＭ異なる環境では、自らまたは任意の未来のパートナーと開発し、BXCL 501、BXCL 701、および私たちの任意の他の候補製品のマーケティング承認を取得し、商業化に成功することができないか、または上述した任意の要因または他の理由で遅延に遭遇することができ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。

また，我々の財務や管理資源が限られているため，優先順位を再決定した後，特定の候補製品，適応，開発計画に重点を置く予定である。私たちは今後数年同時に私たちの候補製品に対していくつかの臨床試験を行う可能性があり、これは私たちがどの候補製品に重点を置くかを決定することを更に難しくするかもしれない。したがって、私たちは、他の候補製品または他のより大きなビジネス潜在力または成功可能性を持つ可能性のある兆候との協力を求める機会を放棄または延期することができるかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは将来の協力、許可、その他の同様の計画を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占的な開発と商業化の権利を維持することは私たちに有利である。もし私たちが優先順位を調整することで効率を向上させることに成功しなければ、私たちの候補製品の開発と商業化の努力は延期または停止される可能性があり、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

2024年5月には、さらなるリストラを開始し、さらなる再編やリストラが含まれる可能性があるさらなる同様のコスト節約措置をとる可能性があります。これらのタイプのコスト削減活動は複雑である可能性があり、従業員の士気低下、機関知識と専門知識の喪失、私たちの業務に悪影響を及ぼすなど、予期しない結果とコストを招く可能性がある。

私たちは現在と予想された未来の支出を支援するためにもっと多くの未来資金が必要になるだろう。私たちは現在、私たちの現在および任意の未来の候補製品に関する臨床試験を引き続き開発して行う予定である；他の候補製品の決定と開発を求める；可能かもしれない他の候補製品や技術の買収；臨床試験を成功させた候補製品のための規制承認を求める；販売、マーケティング、流通、および他の商業インフラを確立して、マーケティング承認を得る可能性のある製品の商業化を支援する；臨床開発と潜在的な商業化のためのより多くの候補製品の生産を要求する；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大し、保護する；臨床、品質管理、科学者のような限られた追加人員の採用と保留；当社の製品開発を支援し、上場企業の義務を履行することを支援する人員を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させ、私たちの研究開発計画を支援するために設備および有形インフラを追加します。

IGALMIを商業化し続けるためには多くの資金が必要かもしれません^ＴＭBXCL 501，BXCL 701，BXCL 502などの候補製品の開発を進めている。さらに、現在の候補製品の将来の開発のために1つまたは複数のパートナーを探すか、または1つまたは複数の適応のために開発された任意の未来の候補製品を探すことができるかもしれませんが、適切な条項、タイムリー、または私たちの任意の候補製品のために協力することができないかもしれません。どんな場合でも、私たちの既存の現金は、私たちが計画しているすべての努力を援助したり、私たちの製品の開発を完成させるのに十分ではありません

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候補者や私たちの他の臨床前プロジェクト。したがって、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてより多くの資金を得ることを要求されるだろう。私たちはまた私たちの子会社OnkosXcelのために第三者投資や他の戦略的選択を求めることができるかもしれない。私たちは受け入れ可能な条項で追加的な融資を受けることができないかもしれないし、資金調達を全く受けられないかもしれない。さらに、私たちは現金と現金同等物を持っている金融機関にも依存している。もしこの機関が倒産したら、私たちは私たちがこの機関で持っているすべての現金や現金同等物を回収できないかもしれない。さらに、市場変動、信用危機、不利なマクロ経済状況(例えば、高金利またはインフレ率)または他の要因、および我々の開発プロセスの進展、不利な臨床事件または結果、規制調査または進行中または潜在的な法的訴訟のような会社特有の要因は、必要なときに資本を得る能力に悪影響を及ぼす可能性もある。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。

経営陣は、優先順位を再調整した後、会社が2024年3月31日までの現金と現金等価物を7，410万ドルとし、会社がその運営に資金を提供し、2024年下半期の流動資金需要を満たすことができると信じている。しかし、優先順位の再決定による最終的な予想費用効果は保証されず、私たちの信用協定(以下のように定義する)の条項の追加資金条件や他の条件を満たすことで、私たちの現金滑走路を拡大できる保証もありません。さらに、私たちの信用協定に基づいていない最低資本調達要求に基づいて追加融資を調達することは、違約イベントをトリガする。我々の信用協定の第4改正案には、(I)2024年3月20日以降、すなわち第4改正案の発効日の後、2024年4月15日または前に、普通株式発行、株式承認証および/または事前計画権証から少なくとも2500万ドルの有毛収入を得ること、および/または2024年3月20日以降に行われる協力取引から払戻不可能な現金対価格(このような協力取引が協力取引に関連するいかなる現金投資も要求せず、このような現金投資を行わない限り、(Ii)が2024年3月20日以降、2024年及び2024年11月30日又は前に、少なくとも5，000，000ドル(前項(I)項に計上された金額を含む)が自社普通株、株式承認証及び/又は前払い資金株式承認証を発行して得られた毛収入、及び/又は現金及び/又は非現金対価(公平な市価計算では、行政代理(信用協定を参照)が自ら決定する)は、2024年3月20日以降に行われた協力取引を行ってはならない。本条約を履行できなかった場合は、(A)信用協定項の下の違約と(B)信用協定項の下の違約事件を構成し、前文(I)項の場合は、2024年5月15日まで治療期間の制限を受ける。疑問を生じないために、第(Ii)項が信用協定下の即時違約事件を構成することができず、何の救済措置や猶予期間もない。

また、既存の現金が私たちの運営に資金を提供し続けることができるという推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、現在予想されているよりも早く利用可能な資本資源を使用することができる。さらに、変化する状況-そのいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう

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我々の候補製品の臨床試験の範囲、進捗、時間、コスト、結果は、静かな計画の最新の進展によって発生または発生する可能性のある任意の遅延を含む

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私たちは任意の協力、許可協定、または他の計画の能力、条項、および時間を達成する

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規制承認の費用、時間、結果を求める

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IGALMI商業化活動のコスト^ＴＭ市場承認を受けた任意の候補製品について、このようなコストは、製品販売、マーケティング、流通、および製造能力を確立するコストおよび時間を含む未来のパートナーの責任ではない

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私たちの研究開発とビジネスインフラの拡大に伴い、従業員の増加と関連コスト

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IGALMI商業販売から得た収入^ＴＭ私たちの現在と未来の候補品です

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特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、保護し、知的財産権に関するクレームを抗弁するコスト

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私たちが求めている未来の製品候補数とその開発ニーズは

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私たちが運営する規制政策や法律の変化に影響を及ぼすかもしれない

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商業的努力の医師受容度や医学会提案の変化に影響を与える可能性がある

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潜在的な新製品候補製品または技術を得るコスト；

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上場企業としての運営コストは

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私たちの業務はどの程度続いていますか

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法律手続きと調査の費用；

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どんな不利な市場状況や他のマクロ経済要素に関連した費用。

私たちが研究と開発活動を続けるにつれて、継続的に経営する企業として追加の資源が必要になるだろう。私たちは私たちの財政状況を改善するために追加的な資源を得ることに成功するという保証がない。もし私たちが必要な追加資本を得ることができない場合、私たちは限定されないが、製品開発計画のさらなる削減、減少または停止、私たちの臨床試験と候補製品の向上、私たちの資産の売却、または他の戦略代替案を含む代替選択を求められるかもしれない。

私たちは大量の債務と他の契約義務を持っていて、これは私たちの流動性を損害し、私たちのビジネスをする能力を制限して、私たちの業務、運営結果、財務状況を損なうかもしれません。私たちは信用協定の下で私たちの義務を履行するために十分なキャッシュフローを運営していないかもしれない。

二零二四年三月三十一日、吾らは吾等の信用協定及び担保(改訂され、“信用協定”を経て)に基づいて当社、当社のいくつかの付属会社が時々付属保証人、貸金方(“貸金人”)及びオーク基金管理有限責任会社(“OFA”)が行政代理として借りた元金債務総額は1.039億ドルであった

信用協定における制限的な契約は私たちが業務を展開する能力を制限する。信用協定には、慣用的な陳述と保証、および慣用的な肯定と否定契約が記載されており、その中には、他の事項以外に、債務、留置権、投資、合併、処置、前払いその他の債務、配当金およびその他の分配の制限が含まれているが、製品の商業化と開発活動に関する特殊な例外を含む例外がある場合を除く。さらに、FDAから警告状を受信することを含むいくつかのイベントは、違約イベントを構成する可能性がある。私たちはまた、最低現金流動資金金額を1，500万ドルに維持することを要求する金融契約を含むクレジットプロトコルの下のいくつかの契約を遵守しなければならない(または、付記9に記載されたクレジット協定第4の修正案を含む、いくつかの事件が発生した場合により高い現金流動資金金額を維持することを要求する債務と信用手配本四半期報告の他の部分に含まれる簡明総合財務諸表では、BXCL 501は最低収入要求を規定し、関連四半期の最終日までの連続6ヶ月間のBXCL 501の収入をもとに、四半期ごとに最低収入要求を計算し、最低収入要求に達しなかった場合には、100万ドル以上の救済金を支払う必要がある。最低収入要求は2024年12月31日までの前6カ月から適用され、範囲は2024年第4四半期の約450万ドルから2027年第1四半期の約4790万ドルに達する。2024年12月31日まで、2025年3月31日、2025年6月30日、2025年9月30日までの最初の6ヶ月間の最低収入要求に達しなかった場合、合計190万ドルの前払い費用を加えて、それぞれ450万ドル、620万ドル、850万ドル、850万ドルの収入ギャップを支払うことが要求される可能性がある。信用協定によると、これらの治癒金はそれぞれ2025年4月21日、2025年6月6日、2025年9月5日、2025年12月8日に満期となる。私たちは信用協定期間内に収入不足のために最大三回の救済支払いを許可されて、その後私たちは

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もし私たちが後続の会計四半期の最低収入要求を満たすことができなければ、私たちは約束信用協定を破るだろう。また、信用協定に基づいて、いくつかの事項、いくつかの規制事項及び当社の独立公認会計士報告書における当社年度財務諸表に関連する任意の“持続経営”又は類似資格を含み、無責任事件を構成する。独立公認会計士事務所の報告は、2023年12月31日現在のForm 10−K年度報告に含まれており、その中には“持続経営”の説明段落が含まれている。2024年3月に、吾らは信用協定第4改正案を締結し、この改正案に基づき、2023年12月31日までの年度のForm 10-K年報に掲載されている報告について、貸手は本契約を遵守することを免除した。信用協定第4修正案には、最低現金流動資金契約や最低資金調達要求に関する他の契約も含まれており、当該等の義務や信用合意要求の他の義務を遵守しなければ、違約事件を引き起こす可能性がある。信用プロトコルによれば、いくつかの制御権変更イベントはまた、35%以上の議決権持分を有する任意のエンティティまたはエンティティグループの制御権を取得することを含む違約イベントをトリガする可能性があるが、BioXcel LLCおよびその付属会社は除外される。

私たちは、条約の遵守を維持するために定期的に支払うことができるか、またはこれらの債務および他の未返済債務を再構築または再融資することができるかどうかは、IGALMIからの収入増加を含む、私たちの財務および経営業績に依存する^ＴＭBXCL 501と同様に、これは、現在の経済、業界および競争状況、ならびに金融、ビジネス、および他の我々が制御できない要因の影響を受ける。私たちの債務、固定費用、その他の義務を返済できなかったか、または私たちの契約義務または他の違約事件に違反することは、私たちの義務または私たちの債権者とレンタル者の救済措置を加速させることを含む様々な不利な結果をもたらす可能性があります。この場合、私たちは私たちの違約を是正し、私たちの義務を履行し、必要なお金を支払うか、または他の方法で私たちの固定コストを補うことはあまりできません。これは私たちの業務、運営結果、そして財務状況に大きな悪影響を及ぼすでしょう

また、歴史的に、私たちは私たちの主要な流動性源として債務と株式融資に依存してきた。もし私たちの将来のキャッシュフローと資本資源が不足して私たちの債務超過義務が資金を提供すると思ったら、私たちは支出を減らしたり、資産を売却したり、追加資本を求めたり、私たちの債務を再融資したりすることを余儀なくされるかもしれない。私たちの債務に対するいかなる再融資や再編もより高い金利で行われる可能性があり、私たちにより重い条約を遵守することを要求するかもしれない。このような代替措置は成功しないかもしれないし、私たちが予定しているまたはどんな加速された債務超過義務も履行することを許可しないかもしれない。このようなキャッシュフローや資源が不足している場合、私たちは深刻な流動性の問題に直面する可能性があり、私たちの債務超過義務を履行しようとするために、重大な資産の売却や他の戦略的選択を求められる可能性がある。

私たちはいくつかの条件や事件を確認しており、これらの状況と事件は、私たちが継続的に経営する企業として継続する能力に大きな疑いを抱かせている。

2024年3月31日現在、私たちは7，410万ドルの現金と現金同等物を持っている。私たちの既存の現金、現金等価物、および私たちの融資メカニズムの下で現在利用可能な現金が不足していることに基づいて、私たちの手元には、現在の業務をサポートし、私たちの債務を返済するのに十分な現金がないと考えられ、少なくとも本Form 10-Q四半期報告書で監査された総合財務諸表が発行された日から1年以内です。このような状況は、2024年3月31日までの3ヶ月間の財務諸表発表日から少なくとも1年以内に経営を継続する能力があるかどうかを大きく疑わせている。現在及び未来に起こりうる流動資金問題を緩和するために、吾らはすでに優先順位を再設定し、普通株の発行、或いは再編、再融資及び/又は信用協定の条項(規制に関連する違約事件(治療期間を含まない違約事件を含む)を改正することを求めるか、あるいは他の戦略的代替案を求めて資金を調達することが可能である。しかし、このような取引は成功しない可能性があり、私たちは義務を履行するために必要な追加の株式および/または融資を集めることができないかもしれない。また、私たちの信用協定には、私たちが遵守できないかもしれない契約が含まれており、これは私たちの債務超過義務を加速させ、私たちの資本資源をさらに減少させ、私たちの運営に資金を提供する能力をさらに減少させるかもしれない。そのため、継続的に経営する企業として継続できる保証はありません。私たちは、現金を保存するために、私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、停止させられる可能性があります。私たちが強制される可能性のある他のコスト節約と他の戦略的措置については、題を参照してください私たちは大量の追加資金が必要になり、私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力の延期、減少、または他の方法で戦略代替案を求めることを余儀なくされるかもしれない

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候補製品の発見と開発に関するリスク

私たちの薬物発見と薬物開発の経験は限られている。

私たちの製品と候補製品を買収する前に、私たちは参加していないし、彼らの臨床前と臨床開発をコントロールすることもできません。また，我々が候補製品を獲得した各当事者から適用される合意，法律，法規，科学的基準に基づいて研究·開発を行い，適用候補製品を得る前に行われたすべての臨床試験の結果を正確に報告し，これらの研究や試験のデータを正確に収集·解釈することに依存している。これらの活動のいずれも発生しなければ、我々の予想開発時間およびコストが増加する可能性があり、これは、これらの候補製品のマーケティング承認および将来の任意の収入獲得の見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。

我々の静かなII第3段階試験に関連する進展は、アルツハイマー病に罹患している可能性のある患者の認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に使用されるBXCL 501のための規制部門の承認を求めるか、または承認される開発計画を求めるか、および規制の承認を求めるか、または得る見通しに影響する可能性がある。

われわれの静かなIIステージ3臨床試験では，そのうちの1つの臨床地点で首席研究員の不適切な行為が発見された後，試験に関する問題の調査を開始した。この首席研究員は以前，2022年12月にFDAの臨床現場検査を受けていたが，これは静けさII臨床試験と関係がある。今回の検査終了時にFDAはFDA Form−483を発表し，3つの検査意見を決定した。これらの意見は，機関審査委員会が承認したインフォームドコンセントを遵守できなかった首席研究者が，FDAに対してその記録を審査した限られた数の被験者に対して，FDAがその記録を審査したある患者のために十分なカルテを保持し，場合によっては研究計画を遵守することに関連している。例えば、FDAは、首席研究者のうちの1人について、スポンサーの医療監視員または薬物警戒安全サプライヤーへのSAEの通報を遅延させ、この報告は、臨床試験案に規定された24時間期限以外に私たちのサプライヤーに提出されることを指摘している。この臨床サイトの首席調査員は，要求された時間帯にFDAの観察結果に応答した。しかし，FDAの検査はまだ行われており，FDAは機関検査報告を発表していないためである。

2023年5月、静かなII臨床試験で、この首席調査員はFDA検査の前後に電子メール通信を偽造した可能性があることに気づき、調査員が直ちに私たちの薬物警戒安全供給者にFDA Form-483で引用されたテーマとは異なるテーマからのSAE報告書を提出し、サプライヤーが受信を確認したことを示すと主張した。この情報を受け，ただちに調査を行い，首席研究員が我々の薬物警戒サプライヤーにこのSAEを報告する時間に関する電子メール通信を偽造し，臨床試験案の要求に応じて速やかにSAEを報告したように見えることを確認した。この首席研究員は私たちが始めたり行ったりした他の臨床試験に参加したことがない。私たちと首席調査員の雇用主たちはこの事件をFDAに報告した

その時から，この臨床地点で行われた静かなII試験をさらに調査·評価するための措置を講じてきた。これまでのこれらのステップから，さらなる不正や詐欺や他の発見はなく，関連臨床試験地点で得られた資格，安全性，有効性データのデータ完全性や信頼性に悪影響を及ぼすと考えられる

しかしながら、FDAは、私たちの結論または分析を受け入れないか、またはそれらの重要性を異なる方法で説明またはトレードオフする可能性がある。さらに、我々またはFDAが、試験サイトのデータ完全性を決定し、および/または良好な臨床実践(“GCP”)要件を遵守することに問題がある場合、私たちは、臨床サイトによって生成された主題データの一部または全部を使用してマーケティングアプリケーションをサポートすることができない可能性がある。この試験サイトで発見されたいかなる問題も他の試験サイトで決定される可能性がある.この臨床試験サイトのすべてのデータが破棄された場合、静かなII試験は十分な統計的意味を持たなくなるか、またはFDAによって十分な良好な制御とみなされなくなり、いずれの場合も、アルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症患者の任意の承認のためにBXCL 501を求めることができる新しい比較可能な臨床試験を行う必要がある。大部分のデータが破棄されれば、類似した結果が出る可能性もある。

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しかも、私たちは私たちの静かな計画に対するFDAのフィードバックを探し続けている。例えば，2024年2月20日にFDAとB型/画期的治療指定会議を開催した。今回の会議の最初の目的は，提案された在宅研究設計へのフィードバックを得ることであり，介護者収集の効果の終点は含まれておらず，介護者の治療効果の評価を得ることは挑戦的であると考えられた。家庭環境では，検証されていない介護者の終点でアルツハイマー病患者の治療効果を評価していると考えられる。したがって、我々は、安全性を主な目標とする家庭臨床研究の提案に集中してFDAのフィードバックを求め、アルツハイマー病または介護環境にのみ罹患している可能性のある集団における認知症に関連する騒動の急性治療を含むために、BXCL 501のラベルをサポートするためにどのような追加のデータが必要なのかをよりよく理解する。FDAは、FDAが示しているので、FDAは、我々が提案した治療効果データベースは、静かなIおよび静けさIIで60マイクログラムのBXCL 501治療を受けている70人の患者を含み、追加のデータがなければ、実質的な有効性証拠は含まれないので、その以前のコメントを再確認し、すなわち、我々はsNDA提出を支持するための反復用量の治療データを含む追加の治療データを生成する。FDAは，家庭環境下で任意の試験を行う前に，介護施設で必要な奏効率データを生成すべきであることを提案している。また、FDAは、BXCL 501に1年間接触する可能性のあるアルツハイマー病患者を含むsNDA提出をサポートするための長期安全データを生成する必要があることを示している。私たちはFDAの最終議事録を受け取りましたが、これはFDAの予備的な反応とその後の会議討論と一致していると思います。FDAからのフィードバックによると，我々は現在，我々が計画したTransqulity In−Care第3段階試験を行うことにより，様々な関連する介護施設設置や重症度の異なる認知症において追加的な第3段階治療効果と安全性データを生成することを計画している。また，将来的にFDAとの会議で長期セキュリティデータ要求の詳細を検討する予定である.また，2023年11月に在宅環境で第3段階試験を行い，安全を第一目標(在宅安寧)とする計画を発表したにもかかわらず，より多くの介護施設の治療効果や安全データを生成するためにデータベースを優先的に拡張したことから，在宅安寧を開始するタイミングを再評価している。どんな新しい臨床試験を行うにも大量の時間、資金と資源が必要であり、十分な資金を集めることができるか、あるいは十分な流動性と資源を持って、私たちの静かな計画の中で更なる臨床試験を行うことができることを保証することはできません。我々の対象患者集団で行われる任意の新しい臨床試験は，同社が以前に発表した安寧II臨床試験のための背線データとは異なる安全性または有効性結果を有する可能性がある。さらに、任意の政府調査、失格または失格、または主要調査員に対する訴訟または行動、または私たちのためのいかなる政府調査、訴訟または行動も、BXCL 501の開発および承認をさらに延期する可能性があり、そうでなければ、私たち、私たちの財務状況(私たちの信用協定による潜在的な違約事件の誘発を含む)、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす。

我々は、家庭環境においてBXCL 501が使用する潜在的な安全性または有効性をサポートする限られた臨床データを有する。

2023年8月、我々は、移行ポイントを含む戦略的優先順位調整(“再優先順位調整”)を行うための事業化および開発努力を発表し、主に、家族環境および介護施設、アルツハイマー病を有する可能性のある認知症患者の急性治療のための不安障害、家庭環境における統合失調症および躁鬱症患者の急性治療のための不安障害を含むBXCL 501を開発した。いくつかの臨床試験が行われており，施設環境でBXCL 501が評価されているにもかかわらず，家庭環境におけるBXCL 501‘Sの潜在的な使用をサポートする限られたデータはない。特に，われわれは臨床試験を行っておらず，BXCL 501がアルツハイマー病による可能性のある認知症患者の激越に対する急性治療を在宅で使用していることを評価している。

私たちは、1つまたは複数のsNDAの提出を支援し、家庭でのタグの使用を支援するために、私たちが行っている、計画されている、または完了した臨床試験に対するFDAの他のフィードバックを求めるかもしれないが、FDAは、そのような研究のデータがそのような提出をサポートするのに十分ではないと考えるかもしれない。例えば、2023年10月11日には、アルツハイマー病によって引き起こされる可能性のある認知症患者の急性激越(非毎日)を治療するためにsNDAが提出されたsNDA申請をサポートするのに十分ではないFDAからフィードバックを受け、FDAは、BXCL 501の安全性を評価し、治療効果データを収集し、BXCL 501の安全性を評価し、治療効果データを収集し、BXCL 501のこのような人々のための承認を求めることができると述べている。

カタログ表

私たちの静かな計画の最新の発展状況については、先のリスク要因を参照してください我々の静かなII第3段階試験に関連する進展は、アルツハイマー病に罹患している可能性のある患者の認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に使用されるBXCL 501のための規制部門の承認を求めるか、または承認される開発計画を求めるか、および規制の承認を求めるか、または得る見通しに影響する可能性がある。この最新の発展計画により，BXCL 501を家庭環境におけるアルツハイマー病による可能性のある認知症患者の騒動の治療に求めるか，承認されることは保証されない。

我々は我々の静かな計画についてFDAのフィードバックを求め続けているが、FDAは、アルツハイマー病に罹患している可能性のある認知症関連作動症の急性治療のためのBXCL 501の安全性および有効性を証明するのに十分な実験設計に同意しないかもしれない。例えば，安全性を評価するためには，FDAは，より多くの患者にBXCL 501をより長時間接触させる必要があるが，比較的短時間の治験は，これまでの試験中の患者と組み合わせてsNDAの提出をサポートしないと述べている。また，家庭環境下での治療効果を評価するためにFDAは決定する可能性があり，家庭環境下の場合とは異なるため，これまでのBXCL 501の研究に依存してこの提案の適応を決定することはできない。FDAはまた、対象AD患者集団における家庭使用の任意の承認を求めるために、看護機関のためのBXCL 501の承認を求めることができるかもしれない。特に，我々が計画した静けさケアにおける試験を含む様々な関連介護施設環境で追加的な3期安全性と有効性データを生成することを計画しているが，たとえ我々の計画の臨床努力が成功しても，BXCL 501が介護環境においてアルツハイマー病を有する可能性のある認知症者の承認を得ることができても，これらのデータに基づいて、アルツハイマー病に起因する可能性のある家庭環境における痴呆患者の騒動を治療するためにBXCL 501が求められたり、承認されたりすることは保証されず、我々は、BXCL 501の目標アルツハイマー病群における家庭使用状況を評価するためにより多くのデータを生成することが要求されることが予想され、その後、この集団におけるBXCL 501の使用の承認を求めることができる。また，FDAは，実験現場の潜在的なデータ完全性の問題により，従来の静かなIIフェーズ3実験におけるデータに依存してsNDAをサポートすることはできないが，FDAはデータの信頼性と完全性が変わらないという我々の信念に同意しない可能性がある.第2部プロジェクト1 A“リスク要因-候補製品の発見と開発に関連するリスク-静かなII期3期試験に関する進展は、BXCL 501の開発計画のタイミングや規制部門の承認を求めたり、承認されたりする見通しに影響する可能性があり、BXCL 501はアルツハイマー病の可能性のある認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に用いられる“より多くの情報を得るために。FDAが以前の静かなIIステージ3試験のデータを受け入れなければ、現在予想されている以上の追加の臨床試験を行うことが要求される可能性があり、これは私たちのコストを増加させ、BXCL 501のsNDAの提出を延期し、これは逆に私たちの財務状況および運営に悪影響を及ぼすだろう。

したがって、FDAがこれらの結論を出したり、他の方法で提案された臨床研究が、家庭環境および/または看護環境におけるBXCL 501のアルツハイマー病による認知症関連作動症の急性治療の安全性および有効性を十分に評価することができない場合、BXCL 501の安全性および有効性を証明するために、より多くの患者をより長時間評価する必要があるかもしれない。

我々の静かな計画については，2024年3月6日にFDAとC型会議を開催し，静けさIIIの第2部設計の変更に関するさらなるフィードバックを得るために，実験終点に関する変更を含め，IGALMIのラベルを拡張するために潜在的なsNDA提出の内容とフォーマットを検討した^ＴＭ外来環境における統合失調症および双極性感情障害に関連する激越の急性治療のための120マイクログラム。イガルミ^ＴＭわれわれが以前に単回激越発作を治療した際に生じた治療効果データによると，120マイクログラム用量で承認されている。これまでに生成されたデータと一致するIGALMIのラベル^ＴＭ現在、使用制限(“Lou”)が含まれており、1回目の接種後24時間後に有効性や安全性データが不足していることが指摘されている。2024年3月6日のFDAとのC型会議では，他の事項に加えてBXCL 501 120マイクログラムの家庭使用を評価し，安全性を主な目標とし，治療効果測定を探索的終点とし，成功すればsNDAの提出を支援できるかどうかを検討し，IGALMIを拡張する現在のラベルを求めた^ＴＭ120マイクログラムで、現在のLOUを必要とせずに自宅で使用およびラベルを貼り付けることができます。FDAの現在のフィードバックによると，家庭環境における120 mg用量の安全性と有効性を評価するためにSerenity IIIレジメンの第2部を修正する予定であり，現在では改訂された試験をSerenity at−Home試験と呼ぶ。我々が現在のLOUなしにラベルを求める能力は，計画の研究中に観察された興奮イベントの数に部分的に依存すると信じている.たとえ我々が計画した自宅での静かな実験がIGALMIであっても自宅での安全を証明することに成功したとしても^ＴＭ120マイクログラムラベルは外来での使用が可能に拡張されており、保証はできません

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我々は、現在のLUの除去をサポートするために、研究中に十分な数の騒動イベントを観察および/または処理するであろう。

我々が提案した実験設計の任意の修正は，我々が行ってもFDAが行っても，このような提案の実験を開始することを延期し，我々が行った任意の実験のコストを増加させ，BXCL 501に対するsNDAを提出することを延期する.私たちの計画したsNDAを支援するために、追加の臨床試験評価BXCL 501を要求し、自宅で私たちの目標患者集団のためにBXCL 501の承認を求めることは、いずれの場合も、このような修正または要件が、私たちの将来性および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

短期的に、私たちはIGALMIの成功にかかっている^ＴＭそして、我々の4つの候補製品BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701およびBXCL 702の開発。私たちの候補製品の臨床開発や市場承認を得ることができなければ、IGALMIの商業化に成功しない場合^ＴＭそして、私たちの他の候補製品は、単独でもパートナーと協力しても、または私たちがそうする過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。

私たちは現在一つの製品だけが規制部門の承認を得て、永遠にもっと適切な候補製品を開発することができないかもしれません。私たちは引き続きIGALMIの商業化に大きな努力と財政資源を投入します^ＴＭ我々の4つの候補製品BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701およびBXCL 702、および他の候補製品の開発。優先順位の再決定において，IGALMIの商業化のための資源を大幅に削減した^ＴＭこれはIGALMIからの収入に悪影響を及ぼすかもしれません^ＴＭ短期的には。会社が優先順位を再決定する一部としてIGALMI^ＴＭビジネスチームは，病院·総合配信ネットワークと企業顧客取締役(CAD)チームとの契約戦略に重点を向けている。調整後のCADチームの目標は，大型IDNと連携し，トップダウンの方法で販売を推進することである.時間が経つにつれて、改正後のビジネス努力は、会社がより費用対効果的な方法で機関市場に進出し続けることができると予想される。しかし、薬物開発と商業化における私たちの経験は限られており、私たちの将来の見通しは、私たちまたは任意の未来のパートナーが開発し、マーケティングの承認を得て、1つ以上の他の疾病適応の候補製品を商業化する能力に大きく依存している。

IGALMIの成功^ＴＭBXCL 501、BXCL 701、BXCL 502、および他の候補製品は、以下の要因に依存するであろう

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FDAは研究用新薬申請(“IND”)または外国監督機関が類似の申請を受け、アメリカあるいは外国の司法管轄区で私たちの候補製品の臨床試験を行うことを許可した

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我々の候補製品および潜在的候補製品の臨床試験の開始、進行、時間、コスト、および結果は、静けさ計画に関連する発展に起因する任意の遅延を含み、家族および/または介護施設においてBXCL 501を承認する前に必要とされる可能性のある任意の追加試験を求めている

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我々の候補製品の安全性と有効性を証明し、FDAまたは任意の類似した外国の監督管理機関を満足させ、上場承認を得るのに十分である

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私たちの現在と未来の協力者のタイミングと表現

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必要な上場後の臨床試験の性質、あるいは規制機関の適用に対する他の約束；

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第3者原材料サプライヤーと製造業者との供給手配を確立する

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販売のために適切な包装された完成品薬品を得るために、第三者製造業者との手配を確立すること

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臨床開発と任意の商業販売に必要な原料と薬品の持続的な十分な供給

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米国と国際的に特許、商業秘密保護、規制の排他性を獲得し、維持する

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知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護します

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どの市場でも承認された後に商業販売に成功しました

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任意の上場承認後の持続可能な安全プロファイル；

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患者、医学界、第三者支払者の商業引受；

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私たちが他の治療法と競争する能力。

その多くの要素は、臨床試験の結果、FDAまたは任意の同様の外国の規制機関が、私たちが提出する可能性のある任意の規制文書を審査するのに要する時間、私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威、および任意の未来のパートナーの製造、マーケティング、および販売努力を含む、私たちがコントロールできない要素である。IGALMIを商業化できなければ^ＴＭまたは自らまたは任意の将来のパートナーと開発し、BXCL 501、BXCL 701、および私たちの他の候補製品のマーケティング承認を取得し、商業化に成功するか、または上述した任意の要因または他の理由で遅延に遭遇することにより、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。

著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な“頂線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に伴い変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある

私たちは時々私たちの臨床試験の主要なデータまたは初歩的なデータを公開するかもしれない。これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいている。特定の研究や実験に関するデータをより網羅的に審査した後，これらの予備データから得られた結果や関連結論が変化し，過去にも変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。トップラインデータ或いは初歩データは依然として監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前公表されたトップラインデータ或いは初歩データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない。

私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データの間の不利な違いは、私たちのビジネスの見通しを深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。

さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。

もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。

カタログ表

FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、高価で、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。

FDAや同様の外国当局の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが，通常は臨床試験開始後数年が必要であり，規制当局のかなりの裁量権を含む多くの要因に依存する。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は期待した安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。バイオ製薬業界の会社が高度臨床試験で重大な挫折を経験することはまれではなく，臨床研究が行われている間に得られた非臨床発見や，これまで報告されていなかった有害事象を含めた臨床研究における安全性や有効性観察が原因である。我々の将来の臨床試験結果は成功しない可能性があり，早期の研究では潜在的な有望な結果があるにもかかわらず，類似した挫折に直面しないことは確認できない。私たちの産業では、候補製品の歴史的失敗率が高い。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちは規制部門の承認を得て、私たちの最初の候補製品は、統合失調症や双極性IまたはII障害に関連する激越の急性治療に使用され、これはまだ商業化の初期段階にある。私たちの他の候補製品や私たちが将来開発を求めるかもしれないどの候補製品も規制部門の承認を得られないかもしれない。

私たちの現在の候補製品、または将来開発される可能性のある任意の製品は、以下の理由を含む多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません

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FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない

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私たちは、候補製品がその提案に対する適応が安全で有効であることをFDAまたは同様の外国の規制機関に証明することができないかもしれない

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臨床試験結果はFDA或いは類似の外国監督管理機関が許可した統計的意義レベルに符合しない可能性がある

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FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない

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我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、秘密協定の提出または他の提出をサポートするのに十分ではないか、または米国または他の場所の規制承認を得るのに十分ではない可能性がある

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FDA または同等の外国の規制当局が、当社のブランド参照医薬品への変更が 505 （ b ）（ 2 ）規制経路または同等の外国の規制経路の基準を満たしていることに同意しない場合があります。

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FDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床および商業用品契約を締結する第三者メーカーの製造プロセスまたは施設を承認できない可能性がある

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FDAなどの外国規制機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない。

私たちは候補製品の臨床試験を達成する上で経験が限られている。したがって、私たちは、私たちが開始した臨床試験の実行と完了を成功的に管理するために十分な人員配置を含む必要な能力がないかもしれません。それによって、私たちの候補製品のマーケティング承認をタイムリーまたは根本的に得られません。この長い承認過程と将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得られず、私たちの候補製品を販売することができなくなり、これは私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なうことになるかもしれない。

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また、私たちが承認されても、規制機関は私たちの候補製品の適応が私たちが要求しているものよりも少ないか、あるいは私たちの製品のために徴収しようとしている価格を承認しないかもしれません。高価な発売後の臨床試験の表現によって承認されるかもしれません。候補製品を承認するラベルは、候補製品の商業化に必要なラベル声明を含まないか、あるいはその流通を制限する可能性があります。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります。

私たちはFDAに秘密協定を提出しただけで、どの候補製品についても比較可能な外国当局に類似したマーケティング申請を提出しておらず、私たちが現在開発している候補製品や将来開発される可能性のある候補製品が臨床試験で成功したり、監督部門の承認を得たりするかどうかを決定することはできない。また，我々が現在開発している候補製品や将来開発可能な任意の製品は，臨床試験で成功していると信じていても，規制部門の承認を得られない可能性がある。もし私たちが他の候補製品に対する規制部門の承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。私たちの1つ以上の候補製品を販売する任意の規制承認について、私たちの収入は、私たちが規制承認を得て商業権を持つ地域の市場規模にある程度依存するだろう。もし私たちがIGALMIの患者市場を狙って^ＴＭあるいは他の候補製品は私たちが予想しているほど重要ではありません。IGALMIの販売から大量の収入を得ることはできないかもしれません^ＴＭ承認されれば、このような他の候補製品もあります。

私たちは規制部門の承認を求め、私たちの候補製品をアメリカ、欧州連合(“EU”)や他の国で商業化する予定です。規制承認の範囲は他の国で類似しているが、多くの他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性、および私たちの候補製品を規制する臨床試験や商業販売、定価、流通など多くの異なる規制要求を遵守しなければならず、これらの管轄区域で成功するかどうかは予測できない。

また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例(CTR)は2014年4月に採択され、EU臨床試験指令が廃止され、2022年1月31日に施行された。臨床試験指令は，臨床試験を行う各加盟国で主管する国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(“CTA”)を提出することを要求しているが，CTRは集中的な手続きを導入し，多センター試験の申請のみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までに“臨床試験指令”によるCTAの臨床試験については，“臨床試験指令”は過渡期に基づいて3年間適用される。また，スポンサーは2023年1月31日までに臨床試験指令やCTRに基づいてCTAを提出し，認可された場合は2025年1月31日までに臨床試験指令に基づいてCTAを提出することを選択することができる。その時まで、行われているすべての裁判は拷問禁止条約の規定に制限されるだろう。

もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画は影響を受ける可能性がある。

臨床試験は高価で時間がかかり、設計が困難で、進行が困難であり、不確定な結果に関連している。

FDAや他の同様の外国規制機関の承認を得る前に、私たちの候補製品の販売を許可する前に、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明するために、適用された法律と法規に基づいて、臨床前開発と広範な臨床試験を完了しなければならない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。BXCL 501、BXCL 701、BXCL 502、および他の候補製品のいくつかの臨床試験を計画しているが、FDAまたは他の類似製品は保証されていない

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第三者臨床研究者は臨床試験を行うために必要な免許或いは許可を失い、予定のスケジュールに従って或いは臨床試験規程、GCP或いはその他の法規の要求に符合して臨床試験を行わなかった

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第三者請負業者は、データ収集または分析をタイムリーにまたは正確に行わなかった；第三者請負者は、訓練および試験手順を遵守していない、または第三者請負者は、規制要件違反のためにFDAによって禁止され、一時停止され、または最近の静けさII臨床試験に関連するイベントのような他の方法で処罰され、この場合、代替請負者を探す必要があるかもしれないが、私たちは、請負者によって提供されたデータの一部または全部を使用して、私たちのマーケティングアプリケーションを支援することができないかもしれない。

臨床試験が我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、そのような試験のデータ安全監視委員会(“DSMB”)またはFDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は多種の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA或いは他の監督機関による臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは副作用、薬物使用の利益を証明できなかったこと、政府法規或いは行政措置の変化或いは十分な資金の不足を含む。また，われわれはCROと臨床試験サイトに依存してわれわれの臨床試験の正確かつタイムリーな進行を確保し，彼らが約束した活動に合意しているが，彼らの実際の表現への影響は限られており，このようなCROや臨床試験サイトが法規の要求，臨床試験案，あるいはサービスを提供するプロトコルを管理できない可能性があるリスクを増加させている。例えば、研究者の不適切な行為は、アルツハイマー病を有する可能性のある患者におけるBXCL 501の使用を評価し、これらの患者におけるBXCL 501を使用した開発計画に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある静かなII試験に影響を与える可能性がある我々の静かなIIステージ3試験に関する進展は，我々がBXCL 501の開発計画を開発するタイミングに影響する可能性があり，アルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に用いられる規制部門の承認や将来性を求める可能性がある.”

また、海外で臨床試験を行うことは、現在と未来の候補製品に対して行われているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには，外国に登録された患者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと，外国規制計画に関連する追加行政負担の管理，およびこのような外国に関連する政治的·経済的リスクが含まれる。例えば、東欧と中東の現在の地政学的衝突は、これらの地域や他の場所で裁判を行う私たちの能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちが任意の候補製品の臨床試験の完了を遅延または終了すれば、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、これらの候補製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。

彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，それ以外に，研究が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。患者募集は，患者群の規模と性質，患者と臨床地点との接近度，試験の資格基準，臨床試験の設計，試験の主な終点を分析するために必要な患者群の大きさ，適切な能力と経験を持つ臨床試験調査員を募集する能力，患者の同意を獲得·維持する能力，臨床試験に参加した患者が試験を完了する前に試験を終了するリスク，競争する臨床試験および臨床医と患者の潜在可能性に対する見方を含む多くの要因の影響を受ける

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検討中の薬物の他の既存療法に対する利点は，我々が調査している適応に承認される可能性のある任意の新薬を含む。多くの製薬会社が我々の候補製品設計目標を持つ疾患適応症患者の臨床試験を行っている。そのため、著者らは彼らと臨床場所、医師と限られた数の患者を競争しなければならず、これらの患者は臨床試験に参加する厳格な要求を満たしている。また，臨床試験の機密性により，どの程度の条件を満たす患者が競争的研究に組み込まれている可能性があるかは不明であるため，どの患者がわれわれの臨床試験に使用できないかは不明である。私たちの臨床試験は十分な患者を募集できないため延期または終了される可能性がある。遅延や計画を満たしていない患者登録はコスト増加や我々の試験遅延や終了を招く可能性があり，製品開発能力に有害な影響を与える可能性がある。

私たちの候補製品は、不良な副作用や、その規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルを制限すること、または上場承認後に重大な負の結果をもたらす可能性のある他の特性を引き起こす可能性がある。

私たちの候補製品による副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招き、より厳しいラベルをもたらすか、またはFDAまたは他の同様の外国機関の規制承認を延期または拒否する可能性がある。多くの場合、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、および我々の他の候補製品の臨床評価が行われており、それらの使用に関連する副作用がある可能性がある。私たちの実験結果は、これらまたは他の副作用の重症度と流行度を明らかにする可能性があり、これは受け入れられない。例えば、我々のBXCL 701が緊急神経内分泌前立腺癌を治療する第二段階の臨床試験では、一人の患者がアシドーシスが発生し、結果は致命的であった。臨床研究者は死亡がBXCL 701の治療に関連していると確定できないにもかかわらず、BXCL 701は将来受け入れられない副作用と関係があるかもしれない。

臨床試験において薬物に関連する副作用または他の許容できない安全性の問題が観察された場合、我々、FDA、我々が研究を行っている機関のIRBs、またはDSMBは、私たちの臨床試験を一時停止または終了することができ、またはFDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床試験の停止を命令するか、または任意またはすべての目標適応のために私たちの製品候補を承認することを拒否することができる。例えば，非小細胞肺癌患者の3期試験では，BXCL 701治療を受けた患者の観察死亡率が増加した後，FDAはPoint Treateutics，Ind社のBXCL 701 Indを臨床的に放置した。この結果は，臨床試験活動群に登録されている患者の疾患重症度不平衡などによるものと考えられるが，将来の臨床研究では高すぎる死亡率が認められない保証はない。治療に関連する副作用は、患者が臨床試験を完成する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性もある。さらに、治療医療従事者は、これらの副作用を適切に認識または処置していない可能性がある。私たちは、私たちの臨床試験および規制によって承認される可能性のある候補製品の商業化後に観察される副作用を理解するために、私たちの候補製品を使用する医療従事者を訓練しなければならないと予想される。私たちの候補製品の潜在的な副作用を識別または管理する上で訓練が不足し、患者の負傷や死亡を招く可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。

また他の人がIGALMIによる副作用を発見すれば^ＴＭあるいは上場承認された他の候補製品は、いくつかの潜在的な負の結果を招く可能性がある

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規制部門はこのような製品の承認を取り消すことができる

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私たちは製品のリコールや患者にこのような製品を服用する方法を変更することを要求されるかもしれません

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特定の製品の販売または流通またはその製品またはその任意の構成要素の製造プロセスに追加の制限を加えることができる

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規制当局は、“ブラックボックス”警告またはタブーのようなラベルに警告を追加することを要求するかもしれない

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私たちは、リスク評価および緩和戦略(“REMS”)を実施するか、または患者に配布するための、または同様のリスク管理措置のために、そのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインを作成することが要求される可能性がある

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私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない

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私たちの製品は競争力が不足しているかもしれません

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私たちの名声は損なわれるかもしれない。

これらの事件のいずれも、特定の製品または候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。

BioXcel LLCに基づく特許薬物発見·開発エンジンEvolverAIの候補製品の発見と開発、および我々のAIプラットフォームは斬新で検証されておらず、ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかは分からない。

著者らは著者ら自身の人工知能プラットフォームとBioXcel LLCの独自の薬物発見と開発エンジンEvolverAIを利用して、それらの疾病が今まで他の方法で十分に解決されていない患者のために一連の神経科学と免疫腫瘍学候補製品を作成し、更に高い成功可能性を有する高効率な臨床試験を設計と実行している。我々の人工知能プラットフォームとBioXcel LLCを応用したEvolverAIが特定の患者集団のために薬物を創造することは、薬物研究と臨床開発を従来の薬物研究開発よりも効率的にする可能性があると信じているが、私たちの方法は斬新である。IGALMIに対するFDAの承認を得たにもかかわらず^ＴＭ私たちの方法は斬新であるため、私たちの候補製品の開発に要するコストと時間は予測が困難であり、私たちの努力は商業的に実行可能な薬物の発見と開発につながらないかもしれない。私たちの製品と候補製品が私たちが確定した患者集団の疾病に与える影響についても、私たちは間違っているかもしれません。これは私たちの方法の実用性や私たちの方法の効用に対する見方を制限するかもしれません。また，研究や治療が可能な固定患者数の推定値は予想を下回っている可能性があり，臨床試験を行う能力に悪影響を及ぼす可能性があり，商業化に成功する可能性のある任意の薬物市場の規模に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの方法は私たちが予想していたように時間を節約し、成功率を高めたり、コストを下げたりすることはできないかもしれません。できなければ、期待したように協力者を引き付けたり、新薬を開発したりしないかもしれませんので、最初に予想したように私たちの方法を商業化することができないかもしれません。

同社の人工知能プラットフォームやBioXcel LLCのEvolverAIは、より多くの潜在的な候補製品の発見と開発を助けることができないかもしれない。

当社の人工知能プラットフォームとBioXcel LLCのEvolverAIを用いたいかなる薬物発見も，商業的価値や治療効果を有する化合物の認識に成功しない可能性がある。同社の人工知能プラットフォームとBioXcel LLCのEvolverAIは、最初は潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、様々な原因で実行可能な追加候補製品を臨床開発または潜在的商業化のために生成できなかった

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新製品候補製品を決定する研究計画は大量の技術、財力、人的資源を必要とするが、私たちは新製品候補製品を決定する上で成功しないかもしれない。もし私たちが臨床前と臨床開発のために適切な追加化合物を決定できなければ、私たちは候補製品を開発し、未来の時期に製品の収入を得る能力が影響を受ける可能性があり、これは私たちの財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある

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同社の人工知能プラットフォームやBioXcel LLCのEvolverAIにより発見された化合物は、有効性、安全性、または耐性を示さない可能性がある

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さらなる研究では、潜在的な候補製品は有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、それらが上場許可を得て市場の承認を得る可能性が低いことを示している

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競争相手は、私たちの潜在的な製品候補が競争力や魅力を低下させないように代替療法を開発するかもしれない

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潜在的な候補製品は許容可能な費用で生産できないかもしれない。

私たちの将来の成功は、私たちが独自の人工知能アルゴリズムとモデルを開発し、実施し、この技術の機密性を維持することにかかっている。既存の規制、その解釈または実施または新しい規制の変化は、私たちのこの技術の使用を阻害したり、競争相手に私たちのノウハウを開示することを要求したりする可能性があり、これは私たちの競争地位を損なう可能性があり、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは私たちのいくつかの候補製品のために高速チャネル認証を取得し、他の適応や他の候補製品のための高速チャネル認証を求めるかもしれませんが、このような認証を受けないかもしれません。このような認証を受けても、そのような認証は実際にはより速い開発や規制審査や承認過程をもたらさないかもしれません。

候補製品が重篤な疾患の治療に使用され、非臨床または臨床データが、このような疾患が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを示す場合、製品スポンサーはFDA Fast Track称号を申請することができる。Fast Track候補製品のスポンサーは，製品開発期間中に適用されるFDA審査チームとより頻繁なインタラクションを行う機会があり，機密協定が提出されると，関連基準を満たしていれば，候補製品は優先審査を受ける資格がある可能性がある.高速チャネル候補製品のセキュリティプロトコルは、スクロール審査を行う資格がある可能性もあり、この場合、FDAは、完全な出願を提出する前に、セキュリティプロトコルを考慮する審査部分をスクロールさせることができ、スポンサーがセキュリティプロトコル部分を提出するスケジュールを提供した場合、FDAは、セキュリティプロトコルの部分を受け入れることに同意し、スケジュールが許容可能であると判断し、スポンサーは、セキュリティプロトコルの第1の部分を提出する際に任意の必要な使用料を支払うことができる。我々は、統合失調症、双極性感情障害および認知症に関連する軽~中度激越の急性治療のためのBXCL 501のFast Track称号を獲得し、BXCL 701のFast Track称号を獲得し、検査点阻害剤と組み合わせて、化学療法の進行を治療し、マイクロサテライト不安定性の証拠がない転移性SCNC患者を治療するために、BXCL 501またはBXCL 701または私たちの1つ以上の他の候補製品のために追加のFast Trackの称号を求めることができるが、FDAからこのような称号を受け取ることはないかもしれない。しかし、Fast Track認証を取得しても、Fast Track認証は、マーケティング承認または任意の特定の時間範囲で承認されることを保証することはできません。従来のFDAプログラムと比較して、高速チャネル指定のより速い開発または規制審査または承認プロセスを経験しない可能性があります。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。

FDAが指定した画期的な治療法は、私たちのどの候補製品にも与えられても、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性を増加させることはありません。

私たちは、認知症に関連する騒動の急性治療のためのBXCL 501の突破的療法の称号を獲得し、臨床データが1つ以上の候補製品の突破的な療法称号を支持すれば、私たちの候補製品に追加の突破的療法の称号を求めるかもしれない。突破療法は、1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と組み合わせて、深刻または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした医薬または生物学的製剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、例えば臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効な制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。候補製品

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FDAで画期的な治療法として指定されても高速チャネル指定に関する利点が得られ，NDAのスクロール審査の可能性も含まれている。

FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，非迅速FDA審査手順に従って承認を考慮した薬剤と比較して，候補製品に対する突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、製品が資格条件を満たしていないことを後で決定したり、FDAの審査または承認を決定する期限が短縮されない可能性がある。

FDAが505(B)(2)規制承認経路の要求を満たしていると結論していない場合、または505(B)(2)条による任意の候補製品の承認要求が私たちが予想していたようにでなければ、候補製品の承認経路は予想よりも時間がかかり、コストが高く、より大きな複雑性とリスクに遭遇し、どうしても成功しない可能性がある。

505(B)(2)規制ルートを通じて私たちのいくつかの候補製品にFDAの承認を求めるつもりです。ハッジ·ウェクスマン法案は連邦食品、薬物、化粧品法案(“FDCA”)に505(B)(2)条を追加した。第505条(B)(2)条は、出願人又は出願人による研究ではない場合に、少なくとも部分的な承認に必要な情報が機密協定を提出することを可能にする。FDAが予想したように候補製品のために505(B)(2)規制経路に従うことを許可しない場合、より多くの臨床試験を行い、より多くのデータと情報を提供し、規制承認のより多くの基準を満たす必要があるかもしれない。このような状況が発生すれば、我々の候補製品のFDA承認に要する時間と財政資源が大幅に増加する可能性がある。さらに、505(B)(2)の規制経路に従うことができないことは、新しい競争製品が私たちの候補製品よりも早く市場に参入する可能性があり、これは私たちの競争地位および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。505(B)(2)規制経路に従って候補製品のために許可されていても、候補製品を商業化するために必要なまたはタイムリーな承認を得ることを保証することはできません。さらに、私たちの競争相手はFDAに市民請願書を提出し、FDAを説得しようとし、私たちの候補製品や彼らの承認を支持する臨床研究に欠陥が含まれていると予想している。我々の競争相手のこのような行動は、FDAが505(B)(2)条に従って提出した任意の秘密協定を承認することを遅延または阻止する可能性がある。

FDAまたは同様の規制機関が、候補製品のうちの1つに関連するセット診断装置の承認(または許可または認証)を取得することを要求し、セット診断装置の承認(または許可または認証)を取得していないか、または遅延に直面している場合、候補製品を商業化することができず、私たちの創造能力は深刻な損害を受けることになる.

FDAの指導によれば、FDAが付随診断装置を決定することが新しい治療製品または適応を安全かつ有効に使用するために不可欠である場合、随伴診断もこの適応のために承認または承認されない場合、FDAは通常、治療製品または新しい治療製品の適応を承認しない。商業的に満足できる診断手順がない場合、規制部門の承認要求を受けた診断プログラムを作成または取得する必要があるかもしれません。例えば、BXCL 701の臨床試験登録中に患者診断会社と協力して、BXCL 701治療に最も反応する可能性が最も高いと考えられる腫瘍遺伝子の変化を認識する患者の識別を助けることができる。このような診断を受けたり作成したりする過程は時間も費用もかかる。

随伴診断は関連製品の臨床計画とともに開発され，医療機器としてFDAや類似の外国規制機関から規制されており，これまでFDAは癌治療に伴う診断が発売前に承認されることが求められてきた。一般に、診断に伴う診断が治療製品の安全かつ有効な使用に重要である場合、FDAは、治療製品を承認する前に、または同時に随伴診断を承認し、製品が商業化される前に、製品を商業化することを要求する。診断に伴う診断を治療製品ラベルの一部として承認し，治療製品の使用を診断に伴う検出のための特定の遺伝子変化を発現する患者に制限する。FDAは2024年1月にこのプログラムを開始すると発表しました

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現在III類である体外診断試験(“IVD”)の多くをII類に再分類し，それに伴う診断IVDを含む。このような再分類の努力が発生した場合、降格テーマである任意の付随診断は、もはや発売前承認を必要とするのではなく、全体的にそれほど煩雑ではない510(K)承認プロセスに従って販売することができる。しかし，我々の薬物開発計画に必要ないかなるセット診断も再分類から利益を得る保証はなく，あるいは確実に再分類を行っても，セット診断の開発やマーケティング時間がより短い保証はない。

FDAまたは同様の外国規制機関が、候補製品が発売される前または後であっても、我々の任意の候補製品がセット診断の承認(または認証または許可)を得ることを要求する場合、私たちおよび/または第三者協力者は、これらのセット診断の承認(または許可または認証)を開発および取得する際に困難に遭遇する可能性がある。我々または第三者パートナーは、セット診断プログラムの規制承認(または許可または認証)の任意の遅延または失敗を開発または取得することができ、または関連する候補製品の承認または営業継続を遅延または阻止する可能性がある。私たちはまた、セット診断のための持続可能、反復可能かつ拡張可能な製造プロセスの開発に遅延があるか、またはこのプロセスを商業パートナーに移転するか、または保険補償計画を交渉する上で遅延に遭遇する可能性があり、これらはすべて私たちの臨床試験の完成を阻止するか、あるいは私たちの候補製品を商業化し、承認されれば、適時または利益になる可能性がある。

診断の承認、許可、または認証に伴い、特にEUではさらなる立法や規制改革が必要となる可能性がある。2017年5月25日、新しい“体外医療機器法規”第2017/746号(IVDRと略称する)が正式に発効した。IVDRはEUの体外診断医療機器指令を廃止し、代替した。指令とは異なり、指令はEU加盟国の国家法律で実施されなければならず、法規はすべてのEU加盟国に直接適用され(すなわち、これらの法規を実施するEU加盟国の法律を通過する必要はない)、EU加盟国間の現在の医療機器規制の違いを解消することを目的としている。IVDRの目的の1つは、EU全体にわたって統一的、透明、予測可能かつ持続可能な医療機器規制枠組みを構築し、革新を支持しながら高いレベルの安全と健康を確保することである。IVDRは2022年5月に施行された。しかし、2021年10月14日、欧州委員会は体外診断医療設備の供給中断を防止するために、IVDRを“段階的”に発売することを提案した。欧州議会と理事会は2021年12月15日に提案された法規を採択した。IVDRは2022年5月26日から適用されているが、多くの設備の猶予期間(それらのリスク分類に依存)を延長し、その後、この法規に完全に適合しなければならない階層システムがある。

EUの随伴診断に対する規制はさらに要求されており，IVDRが適用されるようになったため，新たな随伴診断分類システムが導入されている。セット診断は通知機関の適合性評価を受けなければならない。EU証明書を発行する前に、通知された機関は、その薬品が完全に薬品集中許可プログラムの範囲に属するか、またはその薬品が中央プログラムによって許可されているか、またはその薬品のマーケティング許可(MA)申請が中央プログラムによって提出された場合についてEMAの科学的意見を求めなければならない。その他の物質については，被通知機関は国家主管当局や環境管理機関に意見を求めることができる。

これらの修正は、私たちの規制許可、承認または認証を得ることの難しさとコストを増加させるか、または許可、承認または認証を受けた後に私たちの製品を製造、マーケティング、または流通させる可能性があります。

IGALMIの規制承認を得ることができます^ＴＭまたは我々の任意の候補製品は、製品の安全性および有効性を監視するために、製品の安全性および有効性を監視するために、規制機関および監督機関に報告を提出することを要求し、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、承認後の研究またはリスク管理要件を重く含む可能性がある。例えばFDAによって承認されたIGALMIタグは^ＴＭ低血圧，起立性低血圧，徐脈，傾眠，QT間隔延長に関するいくつかの警告や予防措置が含まれている。FDAはREMSの承認を要求する可能性もあります

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製品候補、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師訓練およびコミュニケーション計画、または安全使用を確保する他の要素を必要とする可能性がある。

また、IGALMIの製造プロセス、ラベル、パッケージ、流通、AE報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存^ＴＭ今と未来はまだ広範囲で持続的な規制要求によって制限されるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告の提出，登録，継続的なcGMPの遵守，および我々が承認後に行った任意の臨床試験のGCPが含まれている。また，医薬品メーカーとその施設はFDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受け，cGMP法規や基準に適合することを確保している。もし私たちまたは監督管理機関がある製品に以前に未知の問題、例えば予期しない重症度や頻度の不良反応があることを発見した場合、または製品を製造する施設に問題がある場合、監督管理機関は、リコールを要求するか、市場からの製品のリコールを要求するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えることができる。

さらに、以前未知の上級エンジニアまたは私たちの製品、製造業者、または製造プロセスの他の問題が発見された場合、または法規要件を遵守できなかった場合、様々な結果が生じる可能性がある

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このような製品の生産制限

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製品へのラベルやマーケティングの制限

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製品の製造、流通、使用の制限

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発売後の研究や臨床試験が求められている

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警告状や見出しのない手紙

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製品が市場から撤退した

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私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する；

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製品をリコールする

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罰金、利益または収入の返還、

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上場承認の一時停止または撤回

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会社の製品の輸出入を許可することを拒否しました

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製品を検収する

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民事または刑事処罰を禁令または適用する。

また、FDAや他の規制機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性があり、上場承認された任意の候補製品に広範かつ持続的な規制要求と義務が適用される可能性がある。将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も、米国でも海外でも予測できない。

FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。

FDAおよび他の規制機関は、処方薬のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。これらの規定には、消費者向け広告、業界スポンサーの科学的および教育活動、インターネットに関連する販売促進活動、ラベル外販売促進の基準および制限が含まれる

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FDAまたは任意の他の規制機関によって付与される可能性のある任意の規制承認は、製品が安全かつ有効であると考えられる特定の疾患および適応に限定される。例えばFDAによって承認されたIGALMIタグは^ＴＭ現在は成人において統合失調症や双極性IやII障害に関連する激越の急性治療に限られており，患者が保健提供者の監督下で自己管理している

米国の医師は、製品ラベルに記載されていない用途や、臨床試験で試験され、規制機関によって承認された用途とは異なる用途を選択し、一般的に処方することができるが、私たちが製品を普及させる能力は、FDAが特に許可されている適応に限定される。これらの“ラベル外”の使用は医学専門科でよく見られ、異なる場合にはいくつかの患者に対する適切な治療を構成する可能性がある。例えば，デキサメタゾンの他のレシピ，IGALMIにおける有効成分^ＴＭIGALMI許可以外の使用が許可されている^ＴＭ認知症，MDD，アルツハイマー病，その他の適応患者の潜在的用途のためのBXCL 501の開発を継続している。IGALMIを販売したり普及させたりしません^ＴＭこれらの用途に用いられている。

アメリカの規制機関は通常、治療を選択する際の医師の行動を規制しない。しかし、規制機関は非ラベル使用に対する製薬会社のコミュニケーションを制限している。私たちの製品をラベル外の用途に宣伝することが発見された場合、アメリカ連邦政府(および他の外国政府)は、私たちに民事、刑事、および/または行政処罰を適用し、罰金を科すことを要求することができる。FDAまたは他の規制機関はまた、法令や会社の誠実な合意に同意することを要求したり、私たちのための永久禁止を求めたりすることができ、これらの禁止に基づいて、特定の販売促進行為が監視、変更、または制限されることができる。IGALMIの普及をうまく管理できなければ^ＴＭあるいは私たちの候補製品は、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある

FDAおよび外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。上記のいくつかの問題により、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。EMAのようなFDAおよび他の機関は、アムステルダムへの移転および対応する人員変動後に中断され、新薬または承認された薬物の修正が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせることも可能であり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。

また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAは標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、ウイルスのいかなる巻き返しや新しい変種の出現も、検査または管理上の遅延を招く可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害した場合、FDAまたは他の規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちはアメリカ以外で私たちの候補製品のいくつかまたは一部の臨床試験を行う可能性があり、FDAはこのような試験のデータを受け入れない可能性があり、この場合、私たちの開発計画が延期され、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。

私たちはアメリカ国外で私たちの候補製品のために1つ以上の臨床試験または一部の臨床試験を行うことを選択するかもしれません。アメリカや他の地域で行われている臨床試験の研究データを受けます

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FDAや同様の外国規制機関の管轄権はいくつかの条件によって制限される可能性があり、全く受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験からのデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データがアメリカの人口とアメリカの医療実践に適用されない限り、外国のデータのみに基づいて申請を承認しない。(Ii)試験は公認能力を有する臨床研究者によって行われ、GCP規定に適合する。および(Iii)データは、FDAによる現場検査を必要とすることなく、有効であると考えることができ、またはFDAがこのような検査を行う必要があると考えた場合、FDAは、現場検査または他の適切な手段によってデータを検証することができる。また，海外の研究データが承認の唯一の根拠としようとしなくても，臨床試験がINDの制限を受けなければ，FDAはこのデータを上場承認申請としての支援を受けず，本研究がGCP要求に基づいて行われない限り，FDAは必要と考えた場合に現場検査により本研究からのデータを検証することができる。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAまたは同様の外国の規制機関がこれらのデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、これは高価で時間がかかる可能性があり、私たちが開発する可能性のある現在または未来の候補製品が適用される司法管轄区域で商業的な承認を得ることができない可能性がある。

私たちはアメリカ以外の広範な法規によって制約される可能性があり、ヨーロッパや他の司法管轄区域で製品の発売許可を得ることができないかもしれない。

アメリカの法規を除いて、私たちまたは私たちの協力者はIGALMIのマーケティング承認を求めるべきかどうか^ＴＭBXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、および私たちの国際的な他の候補製品の場合、私たちおよび私たちの協力者は、臨床試験および当社製品の任意の商業販売および流通を含む他の司法管轄区域の様々な法規によって制限されるであろう。私たちまたは私たちの協力者がFDAの製品の承認を得たかどうかにかかわらず、私たちは製品がこれらの国で臨床試験やマーケティングを開始する前に外国の規制機関の必要な承認を得なければならない。臨床試験、製品許可、定価と精算を指導する要求と手続きは国によって異なる。

IGALMIの上場承認を求める予定です^ＴＭそして、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、および我々の他の候補製品のマーケティング承認は、パートナーと共にヨーロッパおよび米国以外の他の管轄地域で求められる可能性がある。欧州や他の管轄区域で規制承認や精算を受けるのに要する時間や流れは、米国とは異なる可能性がある。また、1つの管轄区の規制承認は、他の管轄区で承認されることを保証していないが、いかなる司法管轄区の負の規制決定は、他の管轄区の監督管理の流れに悪影響を及ぼす可能性がある。

国民投票とイギリス政府の立法後、イギリスは2020年1月31日に正式にEUを離脱し、その将来の関係を管理する貿易·協力協定(通称“イギリス離脱”)を承認した。この協定は2021年1月1日から一時発効し、2021年5月1日に発効し、貿易、経済手配、法執行、司法協力、紛争解決手続きを含むガバナンス枠組みなどの内容に関連している。この合意は多くの点で枠組みが提案されているだけであり、イギリスとEUの間で複雑な追加的な二国間交渉が必要であるため、双方は実施規則の制定に努力し続けているため、各当事者間の関係の適切な条項は離脱前の条項とどのように異なるか、依然として重大な政治的·経済的不確実性が存在する。

2021年1月1日以来、イギリスはEUとは異なる規制制度の下で運営されている。EU製薬法はイギリスと北アイルランドにのみ適用される(“アイルランド/北アイルランドに関する議定書”で述べられている)。二次立法によりイギリス法律に転換したEU法律は引き続き“保留EU法律”として適用される。イギリスはすでに全体的な意向を表明し、即ちイギリスの医薬製品の開発、製造と商業化に関する新しい法律はEUの法律と密接に一致するが、未来の医薬製品の監督管理に関する詳細な提案は限られている。貿易·協力協定は、相互承認cGMP、医薬製品の製造施設の検査、およびcGMP文書の発行(場合によっては、このような相互承認はいずれか一方によって拒否される可能性がある)を含む医薬製品に関する具体的な条項を含むが、イギリスおよびEUの医薬品法規が大規模に相互承認されることは期待されていない。適用することができます

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例えば、イギリスがEU CTRとどの程度一致または類似した立法を通過するかは不明であり、この立法は2022年1月31日に発効し、EU全体の臨床試験評価と監督管理プロセスに対して重大な改革を行った。2022年1月17日、イギリス薬品と医療保健製品監督局(MHRA)はイギリスの臨床試験立法を再構築し、臨床試験の審査を簡略化し、革新を支持し、臨床試験の透明性を高め、より大きなリスク割合を実現し、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進するために、8週間の諮問を開始した。MHRAは2023年3月21日に諮問に応じ，立法を早期に改正することを確認した。イギリス政府が提出した最終法律テキストは、イギリスの臨床試験枠組みとEU CTRの一致或いは乖離の程度を最終的に決定する。英国がその法規をEUが採用する新しい方法と緊密に結合しないことを決定すれば，他の国ではなく，イギリスでの臨床試験のコストに影響を与える可能性がある。

そのため、イギリスとEUの将来の医薬製品に対する監督管理についてはどの程度の差が存在し、政治と経済にはまだ不確定性が存在する。どんな相違も臨床試験を含めて我々の業務の運営コストと複雑さを増加させるだろう。イギリスの離脱はまた私たちの製品候補製品の承認規制制度に実質的な影響を与えた。イギリスはEUからMAプログラムに与えられた管轄を受けなくなった(北アイルランドは集中権限手続きによって管轄され、分権または相互承認手続きによって管轄されることができる)。すべての既存の中央MAは、2021年1月1日現在、イギリスで発効されたイギリスMAに自動的に変換され、2021年1月1日にイギリスMA番号が発行される(MA所有者がこの計画から脱退することを選択しない限り)。もうイギリスで薬を販売するためには単独のMAが必要だ。イギリスの規制機関MHRAが、それが受け取る可能性のあるますます多くのM&A申請に対処するために十分な準備ができているかどうかは不明だ。イギリスの離脱やその他の理由で、いかなる規制承認を得る上でのいかなる遅延も、いかなる規制承認も得られない場合、私たちの候補製品をイギリスで商業化することを阻止し、私たちの収入の創出、利益の達成、維持の能力を制限するだろう。上記のいずれかの結果が発生すれば、私たちの候補製品のイギリスでの規制承認を求める努力を制限または延期することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。これらの要素のいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

連邦、州、または外国の医療保健の“詐欺および乱用”法律に違反していることが発見された場合、私たちは、禁止、一時停止、または連邦、州などの医療計画への参加を含むが、禁止、一時停止、または排除されることを含む巨額の罰金と罰金の支払いを要求される可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

アメリカでは、リベート法、虚偽申告法、連邦や州ヘルスケア計画において私たちに影響を与える可能性のある詐欺や乱用を減らすための法律、およびアメリカで製品の商業化に成功する能力を含む様々な連邦および州医療保健の“詐欺と乱用”法律に支配されています。私たちはアメリカ以外の同様の法律と法規を遵守しなければならないかもしれません。これらの法律には：

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連邦反リベート法規は、処方薬製造業者(またはそれを代表する側)を含む誰でも、インフォームドコンセントおよび意図的な場合には、連邦医療保険または医療補助などの連邦医療計画に従って支払われる特定の薬剤の処方を購入、発注または発行することを含む、業務転換を誘導するための任意の報酬を請求、受け入れ、提供または支払うことが違法であると規定されている。個人またはエンティティは、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる

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虚偽精算法は、誰もが知らずに第三者支払者(政府支払者を含む)に故意に提出するか、または第三者支払者に虚偽または詐欺的な精算薬品またはサービスクレーム、クレームに従って提供されていない物品またはサービスのクレーム、または医療上不必要な物品またはサービスのクレームを提出することを禁止する。虚偽申告法に基づいて提起された事件は，薬品のラベル外販売促進やリベートの提供により，政府医療保健計画に虚偽申告を提出したと主張している。また，政府は，虚偽申告法の目的により，連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含め，虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる。また、連邦虚偽申告法によると、個人は政府を代表して訴訟を起こす能力がある

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1996年の“健康保険移行性および責任法案”(HIPAA)は、個人または実体が、知らずに任意の医療福祉計画(個人支払い者を含む)を詐欺する計画を故意に実施すること、または重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽すること、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの交付または支払いについて任意の重大な虚偽、架空、または詐欺的な陳述を行うことを禁止する。連邦反リベート法規と同様に、個人や実体はこれらの法規を実際に理解する必要はなく、これらの法規に違反する具体的な意図を持つ必要もなく、違反を実施することができる

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連邦民事罰金法は、他の事項に加えて、連邦医療保険または州医療保健計画受益者に報酬を提供または移転する行為に対して民事罰金を科し、もしこの人が知っているか、または知っている場合は、例外が適用されない限り、連邦医療保険または州医療計画によって精算可能なサービスの特定の提供者、従事者または提供者の選択に影響を与える可能性がある

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市場活動を広く規制し、消費者の活動を損なう可能性がある連邦消費者保護法と不正競争法

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“患者保護および平価医療法案”(ACA)下の連邦医師陽光要求は、ある薬品、設備、生物製品および医療用品メーカーが毎年医療保険および医療補助サービスセンター(CMS)に医師(医師、歯科医師、光線師、足科医および脊椎マッサージ師を含む)、ある非医師従事者(医師アシスタント、看護師従業員、臨床看護師専門家、登録看護師麻酔科医、麻酔科医アシスタントおよび登録看護師助産師を含む)、教育病院、および医師およびその直系親族が所有する所有権および投資利益移転に関する情報を報告することを要求する

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州法は、商業保険会社によって償還される物品またはサービスを含む任意の第三者支払人に適用可能な反リベートおよび虚偽請求法のような上記の各連邦法律に相当し、州法律は、製薬会社に製薬業の自発的コンプライアンスガイドラインおよび適用されるコンプライアンスガイドラインを遵守すること、または医療保健提供者および他の潜在的な紹介源に支払う可能性のある支払いを他の方法で制限することを要求する州法律と、医薬品メーカーに医師および他の医療保健提供者への支払いおよび他の価値移転に関する情報、またはマーケティング支出および価格設定情報を報告することを要求する州法律とに相当する

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ヨーロッパおよび他の外国の法律は、医療提供者との相互作用の詳細な説明とその支払いの報告要件を含む各法律に相当する。

私たちはこれらの法律に違反するリスクが増加していることが発見された。その多くの法律は規制部門や裁判所の十分な説明を受けておらず、それらの条項は様々な解釈ができるからだ。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、私たちの業務を削減または再編し、連邦、州または外国医療保健計画から除外され、追加の報告義務および監督を受ける可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けて、これらの法律を遵守しない疑惑を解決するために、いずれも私たちの製品を販売する能力に悪影響を与え、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは十分な臨床試験責任保険を維持できないかもしれない。

潜在的な責任クレームを防止するために受け入れ可能なコストで十分な臨床試験責任保険を保持することはできず、私たちが開発した候補製品の臨床試験を行う能力を阻止または抑制することができるかもしれない。私たちは適切なレベルのこのような保険を受けることができないかもしれない。たとえ私たちの計画のために臨床試験責任保険を確保しても、私たちはこのような保険レベルを十分に達成できないかもしれない。私たちに提起される可能性のあるいかなるクレームも、裁判所の判決や和解の金額が私たちの保険範囲内にない、あるいは私たちの保険範囲を超えてしまう可能性があります。私たちの臨床試験にIGALMIビジネスに関連する製品責任保険を提供しました^ＴＭ規制の承認を受ける可能性のある他の候補品に類似した補充保険を行う予定ですが、私たちは可能です

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このような増加した保険は受け入れ可能な条項や根本的に得られない。もし私たちが将来の臨床試験訴訟や製品責任訴訟で責任があることが発見された場合、私たちは裁判所によって裁決されたり、和解合意で達成された、私たちの保険範囲を超えたり、私たちの保険カバー範囲内にない金額を支払わなければなりませんし、これらの金額を支払うのに十分な資本がないか、または得ることができないかもしれません。

私たちの候補製品の商業化に関するリスクは

もし私たちの製品が市場に受け入れられなければ、あるいは需要を正確に予測したり、在庫を管理することができなければ、将来の運営に資金を提供できないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。

多くの要因は、我々の製品または私たちが開発または買収した任意の他の製品または候補製品に対する市場の受容度に影響を与える可能性がある

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同じまたは似た治療のために、私たちの製品の他の製品に対する価格

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患者、医師、医療コミュニティの他のメンバーは、私たちの製品の有効性、実用性、および安全性に対する認識；

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販売やマーケティングのために資金を提供する能力と

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我々の販売·マーケティング業務の有効性は、優先順位の再決定の一部として、病院/IDNに戦略的重点を再配置することを含む。

もし私たちの製品が市場の承認を得なければ、私たちは開発、テスト、そして規制機関の新製品の承認を得ることや、私たちが承認した製品の販売やマーケティング努力を拡大することを含め、将来の運営に資金を提供できないかもしれません。これは、私たちの業務に影響を受けることになります。

IGALMIを事業化していく予定です^ＴＭ統合失調症または双極性IまたはII障害に関連する激越を治療するための舌下膜は，医療提供者の監督下で患者によって自己投与され，これまでに承認された唯一の製品である。しかし，優先順位を再決定するとともに，IGALMIの商業化のための資源を大幅に削減した^ＴＭこれはIGALMIからの収入に悪影響を及ぼすかもしれません^ＴＭそれは.IGALMIの収入^ＴＭ2023年12月31日までの年度は140万ドル。私たちの商業製品が市場の承認を得ていない場合、私たちは、他のBXCL 501適応のsNDAを開発、テストし、家族環境におけるアルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症に関連する激動症(非毎日)、またはそれが開発される可能性のある他の候補製品を含む、将来の運営に資金を提供できないかもしれない。もし私たちがIGALMIを商業化することに成功しなければ、私たちの運営結果は実質的な損害を受けるかもしれない^ＴＭ現在または追加的に承認された適応、または私たちが承認した可能性のある任意の未来の製品候補。

お客様のIGALMIに対する需要を正確に予測できなければ、私たちの運営結果は実質的な損害を受ける可能性があります^ＴＭ私たちの在庫を管理しています十分な在庫供給を確保するためには、在庫需要を予測し、IGALMIの将来の需要の見積もりに基づいてサプライヤーに注文しなければなりません^ＴＭそれは.IGALMIの需要を正確に予測することができます^ＴＭ私たちの拡張戦略、競争相手が発売した製品、IGALMIに対する顧客の需要の増加または減少を含む多くのマイナスの影響を受ける可能性があります^ＴＭ私たちの競争相手の製品に対して、私たちは顧客の新製品に対する受け入れ度、全体的な市場状況或いは監督事項の意外な変化、そして経済状況或いは消費者の未来の経済状況に対する自信が弱まることを正確に予測することができなかった。在庫水準が顧客の需要を超えると在庫出荷や打ち抜きを招く可能性があり、これは私たちの毛金利に悪影響を与え、私たちのブランド力を損なう可能性があります。逆にIGALMIに対する顧客のニーズを過小評価すれば^ＴＭ私たちの第三者契約製造業者は、私たちの要求を満たす製品を渡すことができない可能性があり、これは私たちの名声と顧客関係を損なう可能性があります。さらに、私たちの需要が大幅に増加すれば、私たちが受け入れられる条件では、追加の原材料供給や追加の製造能力が得られない可能性があり、あるいはサプライヤーや私たちの第三者メーカーは、私たちの増加した需要を満たすために十分な生産能力を割り当てることができない可能性があり、IGALMIに対する顧客のニーズを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があります^ＴＭそして私たちの行動結果です

カタログ表

私たちは供給中断から身を守るために十分な在庫レベルを維持することを求めている。したがって、在庫の一部が時代遅れや期限切れになるリスクに直面しており、在庫減値費用に関連するコストと、このような在庫を交換するのに必要なコストのため、収益やキャッシュフローに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

我々の潜在的市場機会は、管理層の推定および研究、ならびに業界および一般出版物および第三者による研究、調査および研究を含むが、これらに限定されないいくつかの内部および第三者の推定およびリソースに基づいている可能性がある。私たちが推定した潜在的市場機会は、私たちの適応に対する騒動事件の推定に基づいており、これらの推定された騒動事件も、内部および第三者の推定および市場資源に基づいており、患者が自ら報告したデータを使用する。我々の仮説または推定をサポートする条件、およびこれらの仮定および推定をサポートする市場データは、これらの潜在的要因の予測正確性を低減するために、随時変化または不正確である可能性がある。私たちの総目標市場は最終的に実際に治療可能な発作の数、私たちの各候補製品の最終ラベルに含まれる診断基準(これらの適応が許可されて販売された場合)、医学界および患者参入の受容度、薬品の価格設定、および精算に依存する。米国、他の主要市場および他の場所の患者数および治療可能な発作数は予想を大幅に下回る可能性があり、治療可能な発作数は経験した総発作数よりも有意に少ない可能性があり、患者は他の方法で私たちの候補製品治療を受けることができないかもしれない、または新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これらすべては私たちの運営結果および業務を損なうことになる。例えば，双極性感情障害と診断された統合失調症患者の毎月の平均発作回数の推定と，したがって，我々が推定した総潜在市場は，EUが行った統合失調症や双極性感情障害患者の騒動を治療するための観察的研究とは異なり，6カ月の研究期間中に登録患者の40%のみが騒動発作を報告していることが分かった。もし第三者または内部で生成されたデータが不正確であることが証明された場合、または私たちがこのデータに基づく仮定で間違っている場合、私たちの総潜在市場は私たちが推定したものよりもはるかに小さいかもしれず、私たちの将来の成長機会と販売増加は損害を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

我々は、膵臓癌、黒色腫、急性骨髄性白血病および軟組織肉腫の治療のためのBXCL 701の孤児薬物指定を取得し、他の適応または候補製品のための孤児薬物指定を求める可能性があり、潜在的な市場排他性を含む孤児薬物指定に関連する利点を維持することができず、他の適応または他の候補製品の孤児薬物指定を得ることができない可能性がある。

米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、比較的少ない患者集団に対する薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によると、薬物がまれな疾患や疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、孤児薬は通常、患者数が20万人未満と定義されているか、または米国では患者数が20万人を超えているが、米国では、開発薬のコストは米国の販売から回収されることができない合理的な予想である。EUでは、孤児薬物指定はEMA孤児薬物製品委員会の科学的意見に基づいて欧州委員会によって承認されている。スポンサーが、(I)この製品が生命または慢性衰弱に危険な疾患の診断、予防または治療を目的としていることを証明することができる場合、(Ii)または(A)申請時に、そのような疾患のEUにおける影響が万分の5以下であること、または(B)製品に孤児身分によるメリットがない場合、製品はEUで十分な見返りを生じず、投資が合理的であることを証明することができる場合、製品は孤児として指定することができる。および(Iii)このような疾患を満足できる診断、予防または治療する方法がEUで販売されていないこと、またはそのような方法が存在する場合、医薬品は、そのような疾患の影響を受ける人に大きな利点を有するであろう。指定孤児の申請はMAを申請する前に提出しなければならない。

カタログ表

米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児薬物指定を有する製品がその後、そのような指定された疾患または状態を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利がある。米国の孤児薬物排他的規定によると、FDAは完全なNDAを含む他のいかなる申請も承認しない可能性があり、7年以内に同じ疾患または状態の同じ薬物を販売する。限られた状況で、連合で適用される排他的な期間は10年だ。5年目の終了時に1つの薬剤が指定された孤児薬の基準を満たしていないと決定された場合、または薬物が市場排他性を得るために十分な収益性を有している場合、EUの排他的期間は6年に短縮されることができる

FDAは2021年1月、軟組織肉腫の治療のためのBXCL 701の孤児薬を承認した。FDAは2019年9月、BXCL 701に急性骨髄性白血病を治療する孤児薬物名を付与した。FDAは2019年までに、BXCL 701に膵臓癌および黒色腫を治療する孤児薬名を付与した。私たちは、BXCL 701が他の疾患または条件下または他の候補製品の孤児薬物名を求めることができるかもしれない。私たちがそのような称号を得ることができるという保証はない。

私たちまたは任意の未来のパートナーが候補製品の孤児薬物指定を獲得しても、私たちまたは彼らは候補製品の孤児薬物独占経営権を獲得または維持できない可能性がある。医薬品開発に関連する不確実性のため、孤児指定適応の候補製品の上場承認を得た最初の会社ではないかもしれませんし、同じ候補製品の孤児薬物名も持っている別の会社が、私たちの前に同じ病気や状況の上場承認を受けるかもしれません。このような状況が発生した場合、競争相手会社の排他期間が満了するまで、このような疾患や疾患の申請は承認されない可能性がある。さらに、孤児が指定した疾患や条件よりも広い適応を承認することを求める場合、米国および海外での独占営業権が制限される可能性があり、またはFDAまたは外国規制機関が後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または、このようなまれな疾患または条件を有する患者の需要を満たすのに十分な量の製品が保証されていない場合には、独占営業権を失う可能性がある。さらに、私たちまたは任意の未来の協力者が製品の孤立した薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる有効成分を有する異なる薬剤が同じ疾患または状態のために許可される可能性があるので、競合から製品を効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAまたは外国規制機関が、後の薬剤が臨床的により安全で、より効果的であるか、または患者ケアに大きな貢献をしているか、または孤児排他性製品を有する製造業者が十分な製品数を維持できない場合、FDAまたは外国規制機関は、その後、同じ状況に対して同じ活性成分を有する同じ薬剤を承認することができると結論する。孤児薬物指定は、薬物の開発や規制審査時間を短縮することも、監督審査や承認過程においてその薬物にいかなる利点をもたらすこともなく、ライバルが私たちと同じ候補製品の承認を得ることを阻止することもなく、孤児薬物指定の適応以外の他の適応を付与するために使用される。

満足できる販売とマーケティング能力を発展させることができなければ、IGALMIの商業化に成功しないかもしれません^ＴＭあるいは私たちが規制部門の承認を受けるかもしれない候補製品。

私たちの薬品のマーケティングと販売に関する経験は限られている。IGALMIの販売とマーケティングについてはまだ合意していません^ＴＭBXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、または任意の他の候補製品。通常，製薬会社は数百人の販売代表や関連する販売やマーケティングスタッフを雇って数多くの医師や病院を訪問する。優先順位を再決定した後、IGALMIのビジネス戦略の修正を求めると、ビジネス販売とマーケティングチームを再構築する必要があるかもしれません^ＴＭまたは将来的に任意の候補製品の商業販売を開始するには、多くのコストが必要となる可能性がある。私たちは第三者と協力して私たちの薬品をマーケティングすることを求めて、あるいは自分で私たちの薬品をマーケティングして販売することを求めるかもしれません。もし私たちが第三者との協力を求めるなら、私たちは私たちが受け入れられる条件で協力合意に到達できることを確実にすることができない。マーケティングや販売に熟練したより多くの人員を雇って直接マーケティングや販売を行う必要があるかもしれません。私たちは、これらのマーケティングおよび販売能力のいずれかまたはすべてを提供するために、第三者関係を獲得または確立することができるかどうかを決定することができません。私たちの直販チームを維持して拡大したり、契約販売チームを設立したり、必要に応じて契約販売チームを構築したりして、私たちの製品をマーケティングすることは、高価で時間がかかり、任意の製品の発表を延期する可能性があります。また、優先順位の再決定は、マーケティングや販売スキルを持つスタッフを採用する努力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちがいつの期間も直接および/または契約販売チームを維持できるか、あるいは私たちの販売努力が私たちの収入を増加させるのに十分であるか、または私たちの販売努力が永遠に利益をもたらすという保証はない。直販チームが持っています

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従業員の福祉、研修、販売員管理に関するコストを負担しているため、過去および将来は、独立した第三者による競合製品をマーケティングする会社よりも高い固定コストを負担することになるかもしれません。したがって、私たちは競争的に不利になるかもしれない。また、これらの固定コストは、必要に応じてコストを低減する能力を低下させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは競争が激しく、変化の速い産業で運営されている。

生物製薬製品の開発競争は激しく、迅速かつ重大な技術進歩に支配されている。私たちの成功は、費用対効果に基づいて新製品と革新製品を許可、取得、開発、監督部門の承認を得る能力、およびこれらの製品を成功的にマーケティングする能力に大きく依存する。このようにする過程で、私たちは、すでに大きな市場シェアを占めている大型、全面的に統合され、成熟した製薬会社、専門製薬と生物製薬会社、学術機関、政府機関、米国、EUおよび他の司法管轄区域の他の私営および公共研究機関を含む、様々な企業からの激しい競争に直面し、引き続き直面するだろう。

私たちと比較して、私たちは競争あるいは未来に競争する可能性のある多くの会社は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認薬物を獲得する方面でより多くの財務資源と専門知識を持っている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。バイオ製薬業界の合併と買収は、私たちの少数の競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。

技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品よりも効率的またはコストの低い製品の開発、買収、または許可に独占的に成功するかもしれない。

古いバイオ製薬会社は巨大な資金を投入して新しい化合物の発見と開発を加速するかもしれないし、許可は私たちの候補製品の競争力を低下させる可能性がある新しい化合物。また、承認された製品と競争するいかなる新製品も、価格競争を克服し、商業的に成功するために、効果、利便性、耐性、安全性の面で納得できる優位性を示さなければならない。したがって、私たちの競争相手は、私たちの前に特許保護を成功させ、FDAの承認された薬物を発見、開発、取得したり、商業化したりすることができ、これは私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼすだろう。

競争相手の製品供給は、私たちが商業化している製品や候補製品(あれば)の需要と価格を制限するかもしれません。既存またはその後に発売された薬物との競争ができないことは、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なうだろう。

IGALMIは保証できません^ＴＭまたは、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702および我々の他の候補製品、または私たちが独立して、またはパートナーとの開発に成功した任意の他の候補製品は、承認された場合、医師、病院、および他の医療機関によって受け入れられるであろう。イガルミ^ＴＭBXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、および将来開発される任意の候補製品は、主要製薬およびバイオテクノロジー会社が製造および販売する多くの製品と競合するであろう。IGALMIの市場受容度^ＴＭ私たちが開発したどんな薬も多くの要素に依存しています

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私たちの製品と候補製品の臨床的有効性と安全性の証明

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私たちの製品と候補製品の発売承認と商業投入の時間

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私たちの製品と候補製品が承認された臨床適応(S)

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製品ラベルとパッケージ挿入要件；

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既存の治療法と比較して、私たちの製品と候補製品の利点と劣勢

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抗がん剤や抗騒動薬市場への持続的な関心と成長

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販売、市場、流通支援能力が強い

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絶対値と代替療法に対する製品の価格で

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保健の法律、法規、医療政策の未来の変化；

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司法管区の引受·精算状況、政府と第三者支払人の引受·精算政策の将来的な変化を選定する。

IGALMIのカバー範囲と返済状況には大きな不確実性がある^ＴＭあるいは私たちが規制部門の承認を受けた任意の候補製品。アメリカや他の国ではIGALMIの販売が^ＴＭ一方、規制部門の承認を得て商業販売を行う他の任意の製品は、第三者決済者が保険や精算を提供するかどうかにある程度依存する。第三者支払者には、MedicaidやMedicare、管理型ヘルスケア提供者、個人健康保険会社、その他の組織などの政府衛生行政部門が含まれる。

第三者支払者は医療製品やサービスの料金にますます多くの挑戦を提起している。私たちにとって、連邦医療保険と個人支払人から保険と補償を求める過程は時間がかかり高価になるだろう。イガルミ^ＴＭそして、私たちが規制部門の承認を得た他のどんな製品も費用効果があるとは思われないかもしれませんし、保険や精算は利益に基づいて提案した製品を販売させることができないか、または十分ではないかもしれません。連邦、州、外国政府のさらなる提案と医療改革はIGALMIの価格を制限する可能性がある^ＴＭそして私たちが開発した候補製品は、私たちのビジネス機会をさらに制限するかもしれない。我々の運営結果は、提案された医療改革、米国の“インフレ率低減法”および他の薬品定価立法、これらの現在または将来の立法が民間保険会社の支払い金額に与える可能性のある影響、および将来公布または採用される可能性のある他の医療改革の重大な悪影響を受ける可能性がある。

医療改革措置は私たちの候補製品が商業的に成功することを阻害したり阻止したりするかもしれない。

アメリカ政府や他の国の政府は医療改革の推進に強い興味を示しています。政府が講じたいかなる改革措置も、米国または国際医療製品およびサービスの定価および政府機関または他の第三者支払人がIGALMIのために提供する精算金額に悪影響を及ぼす可能性がある^ＴＭ私たちが開発した候補品です米国と外国政府、保険会社、医療組織および他の医療サービスの支払いを管理する人為的に医療コストをコントロールまたは低減するための持続的な努力は、私たちの製品のための公平な価格を制定する能力、および私たちが収入を創出し、利益を達成し、維持する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。

新しい法律、法規および司法判断、または既存の法律、法規および裁決の新しい解釈は、医療の獲得可能性、製品およびサービスの交付または支払い方法、または販売、マーケティングまたは価格設定に関連し、私たちの潜在的な収入を制限する可能性があり、私たちの研究および開発計画を修正する必要があるかもしれない。いくつかの原因により、将来の定価と精算環境は変化し、更に挑戦的になる可能性があり、アメリカの現行政当局が提出した政策、新しい医療保健立法或いは政府衛生行政当局が直面している財政挑戦を含む。具体的には、米国や一部の外国司法管轄地域では、我々の製品販売収益力に影響を与える可能性のある方法で医療システムを変更することを目的とした多くの立法や規制提案がある。

例えば，米国では，2010年に公布されたACAは，政府医療計画や個人保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変更し，製薬業に大きな影響を与えている。例えば，ACAは政府プロジェクトにブランド処方薬を販売する製薬業者や輸入業者に相殺不可能な消費税を徴収する。また，ACA条項の一部として資金不足を埋める

カタログ表

連邦医療保険Dの一部の処方薬計画に存在する規定によると、メーカーは特定の受益者の薬品にブランド処方薬割引を提供することを要求され、これらの受益者は“ドーナツ穴”に属する。同様に，ACAはブランド医薬品メーカーが支払うべき医療補助リベートレベルをメーカー平均価格の15.1%から23.1%に引き上げ，医療補助管理保健組織が支払うべき薬品に対してリベートを要求する。ACAはまた、この計画に従って薬物を購入する可能性のある合格カバーエンティティのリストを拡大することを含む、公衆衛生サービスに対する340 B薬品定価計画(“340 B計画”)の変化を含む。

ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、行政、そして国会の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう

また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。これらの変化には、提供者に支払われる医療保険総額を減少させる2011年の予算制御法案が含まれており、2013年4月1日に施行され、その後の法規の立法改正により、追加の国会行動がとられない限り、2032年まで有効となる。また、2012年の“米国納税者救済法”は、病院を含むいくつかの提供者への医療保険支払いをさらに減少させ、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効期間を3年から5年に延長した。最近，総裁·バイデンは2021年3月11日に2021年米国救援計画法案に署名し，2024年1月1日から法定医療補助薬品還付上限を廃止した。

最も注目すべきは、2022年8月16日、総裁·バイデンが“2022年インフレ削減法案”(略称“アイルランド共和軍”)に署名し、法律にしたことだ。この法規は2010年にACAが採択されて以来、国会が製薬業に対して取った最も重大な行動を示している。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(“HHS”)秘書が最初の数年間，規制ではなく指導によって多くの規定を実施することを許可した。2023年8月29日、衛生·公衆サービス部は価格交渉を受ける上位10種類の薬品リストを公表した。HHSはMedicare薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、IRA実施の指導意見を発表し、引き続き発表する。アイルランド共和軍が製薬業と私たちの業務に与える影響はまだ完全には確定できないが、それは重大かもしれない。

アメリカの処方薬のコストは引き続きかなりの討論テーマになるかもしれない。国会議員とバイデン政府は、処方薬のコストを抑えるために、さらなる立法や行政措置を求め続けると表明した。国会はすでにいくつかの調査を行い、製品定価の透明性の向上、価格設定とメーカー患者計画との関係の審査、政府の薬品に対する計画補償方法の改革を目的とした立法と規制イニシアティブと行政命令を行っている。どんな連邦や州医療改革が私たちにどのような影響を与えるかを正確に予測することはできませんが、このような変化は私たちの活動に新しいまたはより厳しい規制要求を加えたり、私たちの製品の清算を減少させたりする可能性があります。これらはいずれも私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するための立法を検討し、公布し続けている。いくつかの州は、特定のレートまたは頻度で価格上昇を行う能力を阻止または制限する可能性がある医薬品価格透明性立法を実施または検討している。このような法律の要求には，計画値上げの事前通知，値上げ金額の報告，このような値上げを行う際に考慮される要因，処方者，調達業者，州機関への卸売調達コスト情報の開示，新製品通知と報告がある。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限する可能性があり、いくつかの州は、薬品の価格透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施することを許可されているか、または薬品の価格情報をタイムリーに、不正確に、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムを採用する。もし私たちが州法律の要求に違反していることが発見されたら、私たちは処罰や他の法執行メカニズムを受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また人々はこれに興味を持つようになりました

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第三者支払者と政府当局は定価システムを参考にして割引と値札を発表している。

米国や外国政府内の連邦や州立法機関は，既存の医療保健立法の改正を検討し続ける可能性がある。私たちは将来取られる可能性のある改革措置を予測することもできないし、採択された措置が廃止されたり修正されるかどうかも予測できない。政府、保険会社、管理保健組織、その他の保健サービス支払者は、保健費用のコントロールまたは低減に努力し続けており、IGALMIの需要に悪影響を及ぼす可能性がある^ＴＭそして、私たちが規制承認を受ける可能性のある他の任意の薬品は、私たちの製品のために公平だと思う価格を設定する能力、私たちは製品のために十分な保険と清算承認を得る能力、私たちは収入を創出し、利益を達成または維持する能力、そして私たちが支払う必要がある税金レベルです。

EUでは、承認されれば、同様の開発が候補品を利益にして商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。加えて、製品の開発·マーケティングを希望するEUや国の規制負担が増加しており、これは、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。米国やEU以外の市場では，精算や医療保健支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。

2021年12月13日，衛生技術評価に関する第2021/2282号条例が可決され，第2011/24/EU号指令が改正された。この条例は2022年1月に施行されるが，2025年1月から適用され，その間に実施に関する準備と手順がとられる。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。この規定はEU加盟国の衛生技術評価における協力を促進し、新しい医薬製品及びある高リスク医療機器を含み、そしてEUレベルでこれらの領域での連合臨床評価に基礎を提供することを目的としている。これは、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および早期発見の将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することを含む4つの主要分野で協力することを可能にする。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。

もし私たちがアメリカの医療補助薬品リベート計画や他の政府の価格設定計画の下での報告と支払い義務を遵守できなければ、私たちは追加の精算要求、処罰、制裁、罰金を受ける可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちはアメリカで医療補助薬品リベート計画(“MDRP”)と他の連邦と州政府定価計画に参加して、将来私たちはまた他の政府定価計画に参加するかもしれません。これらの計画は、一般に、製造業者に、これらの計画の受益者に配布された薬品に関連するリベートを政府支払者に支払うか、または他の方法で割引を提供することを要求する。連邦資金が医療補助や連邦医療保険B部分でカバーされている外来薬に利用できる条件として，メーカーはMDRPへの参加を登録しなければならない。この計画によると，州医療補助計画に返金を支払い，保険を受けた外来薬を医療補助受益者に配布し，州医療補助計画が支払う単位ごとに支払わなければならない。医療補助薬品のリベートは私たちが毎月と四半期ごとにCMSに報告しなければならない価格データに基づいている。MDRPの場合、これらのデータは、IGALMIのようなイノベーター製品のための各薬剤の平均製造業者価格(AMP)を含む^ＴＭ一番安い価格です。前回提出したMDRP価格報告書が正しくないことを認識すれば、以下のような理由で変更が発生します

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定価データを再計算する際には、元のデータが満期になってから最大3年以内に訂正後のデータを再提出しなければなりません。また，IRAによると，我々が報告したAMP数字も連邦医療保険D部分使用率のリベートを計算するために用いられ，これはインフレを超える価格上昇によるものである。もし私たちが情報を提供できなかったり、故意に政府に虚偽の情報を提出したことが発見された場合、私たちはMDRPの終了を含む民事罰金や他の制裁に直面する可能性があり、これは連邦医療補助または連邦医療保険B部分に基づいて私たちが保険を受けている外来薬を支払うことができません。必要な開示および/または追加の追加金を識別できない場合、連邦虚偽請求法案および他の法律法規によって私たちに告発される可能性があります

連邦法律でMDRPに参加することを要求しているメーカーも340 B計画に参加しなければならず，連邦資金は連邦医療補助や連邦医療保険B部分での製造業者の薬物に利用できるようにし，我々も340 B計画に参加した。340 B計画は衛生資源とサービス管理局(“HRSA”)によって管理され、法定で定義された保証実体に、私たちが外来環境で使用している保険外来薬を超えない340 Bの“最高価格”を受け取ることが求められている。これら340 B計画がカバーする実体は、様々なコミュニティ衛生診療所と、公衆衛生サービスから衛生サービスの贈与を受ける他の実体と、低収入患者に比例しないサービスを提供する病院とを含む。340 Bの最高価格は、MDRPから計算された保険外来薬のAMPおよびリベート金額に基づく法定式を使用して計算される。一般に，医療補助価格報告や返却責任を受けた製品も340 B最高価格計算や割引要求に制約される。我々は四半期ごとに340 Bの最高価格をHRSAに報告しなければならず、HRSAは340 Bによってカバーされたエンティティに発行する。HRSAは340 Bの最高価格の計算と保証エンティティに340 B合格薬品の高すぎる費用を故意に承知して徴収するメーカーに対して民事罰金を実施する規定を決定した。HRSAはまた、340 Bがカバーするエンティティが、多くの費用について参加する製造業者にクレームを出すことができ、製造業者は、このプログラムによって340 Bがカバーするエンティティにクレームを出し、不法移転または340 B薬品の重複割引を告発することができる行政紛争解決プログラムを決定した。さらに、立法が提案される可能性があり、通過すれば、340 B計画をさらに拡大し、例えば、より多くのカバーエンティティを増加させるか、または製造業者が入院環境で使用される薬剤に340 B計画割引価格を提供することに参加することに参加することを要求するかもしれない

連邦医療補助と医療保険B部分の下で連邦資金支払い薬品を使用し、ある連邦機関と被贈与者が購入する資格があるためには、米国退役軍人事務部(“VA”)連邦供給スケジュール(“FSS”)定価計画にも参加しなければならない。退役軍人管理局/FSS計画によると、私たちは退役軍人管理局に薬品を保証する非連邦平均メーカー価格(Non-FAMP)を報告し、ある連邦機関に連邦最高価格を超えない費用を徴収しなければならず、連邦最高価格は非FAMP使用法定式によって計算される。この4機関は退役軍人事務部、米国防総省、米国沿岸警備隊、米国公衆衛生サービス(インド健康サービスを含む)である。私たちはまた、軍事要員と家族がTRICARE小売薬局を通じて購入した製品にリベートを支払わなければならない。もし私たちが情報をタイムリーに提供しなかったり、故意に虚偽の情報を提出したことが発見されたら、私たちは民事罰金を受けるかもしれない

個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するために立法を検討し、公布し続けている。いくつかの州は、特定のレートまたは頻度で価格上昇を行う能力を阻止または制限する可能性がある医薬品価格透明性立法を実施または検討している。このような法律の要求には，計画値上げの事前通知，値上げ金額の報告，このような値上げを行う際に考慮される要因，処方者，調達業者，州機関への卸売調達コスト情報の開示，新製品通知と報告がある。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限する可能性があり、いくつかの州は、薬品の価格透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施することを許可されているか、または薬品の価格情報をタイムリーに、不正確に、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムを採用する。もし私たちが州法律の要求に違反していることが発見されたら、私たちは処罰や他の法執行メカニズムを受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない

定価と返却点の計算は複雑で、異なる製品と計画はそれぞれ異なり、しかも通常はメーカー、政府或いは監督機関と裁判所の解釈を受ける。これらの政府定価計画の条項、範囲、複雑性は常に変化し、定価とリベート計算の適用要求の解釈も同様である。現在と未来の変化に対応することは私たちのコストを増加させる可能性があり、コンプライアンスの複雑さは非常に時間がかかるだろう。アメリカ政府に返却するか、政府の返金に応じる必要があります

カタログ表

調査または執行措置は費用と時間がかかり、当社の事業、業績および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。MDRP に基づく価格の再計算は、 340 B プログラムの下で製品を提供する必要がある上限価格にも影響を与える可能性があります。当社が故意に虚偽の価格または製品情報を政府に提出したことが判明した場合、必要な価格データをタイムリーに提出しなかった場合、または 340 B プログラムの対象事業体に法定の上限価格以上の請求を行ったことが判明した場合、民事金銭的罰則が適用される可能性があります。CMS が MDRP に参加しているメディケイドリベート契約を終了した場合、メディケイドまたはメディケアの下で外来薬に対する連邦政府の支払いは利用できなくなります。当社が提出した価格データが不完全または不正確でないことを保証することはできません。

BioXcel LLCとの関係に関するリスク

BioXcel LLCは私たちの業務方向に重大な影響を与え、私たちの普通株の集中所有権はあなたと他の株主が重大な決定に影響を与えることを防止します。

2024年3月31日まで、BioXcel LLCは私たちが発行した普通株式の約21%の経済的権益と投票権を持っており、BioXcel LLCはBioXcel Holdings，Inc.によって制御されている。私たちのCEO兼取締役会のVimal Mehta博士はBioXcel LLCの最高経営責任者、財務担当兼秘書兼取締役会の総裁、およびBioXcel Holdings，Inc.の最高経営責任者、財務担当兼秘書兼取締役会の唯一の総裁である。利益の衝突がある。下です。BioXcel LLCは私たちが発行した普通株の多くの投票権を支配しているにもかかわらず、それが私たちの普通株の大きな部分を持っている限り、それはこのような会社の行動の結果に影響を及ぼす可能性がある。

我々とBioXcel LLCとの間のビジネス条項を承認することは、BioXcel LLCとその役員および高級管理者、ならびに私たちと私たちの役員および上級管理者に対する名目上の派生訴訟を含むが、これらに限定されない株主訴訟の可能性を排除しない。

著者らは、BioXcel LLCと締結された分離および共有サービスプロトコル(修正および/または再記述され、本合意日に発効する)および改正および再記述され、本合意日に発効する資産出資協定(修正および/または再記述され、本合意日に発効する)の商業条項は、純粋に利害関係のない取締役からなる者によって交渉されていない。

BioXcel LLCまたは当社のいかなる持分または債務所有者が訴訟でこれらの条項が実際にBioXcel LLCまたは当社およびその適用持分所有者の最適な利益に適合していないと主張しないことを保証することはできず、BioXcel LLCまたは当社の取締役および上級管理者がこのような合意に関連する受託責任に違反していることを保証することはできず、当社はこれらの合意およびBioXcel LLCと我々との関係についてその株主に開示されたいかなる情報も適用要件に適合していない。どんな場合でも、私たちと私たちの役員と上級職員は被告にされるかもしれません。私たちは自分と私たちの役員と上級職員を弁護しなければなりません。これらの合意の条項に基づいてBioXcel LLCに任意の損害や他のコストの賠償を求めますが、これは巨額かもしれませんが、このような賠償について合意したり、発効したりする可能性はありません。また、どのような訴訟にも時間がかかり、私たちの候補製品開発と業務の重点と資源を移転することになりますが、これらに限定されないが、私たちの経営陣がこのような訴訟に時間と注意をかけなければならないため、臨床試験を延期しなければならない可能性があります。

私たちはBioXcel LLCに依存して私たちの業務にいくつかのサービスを提供し続けている。

著者らはBioXcel LLCとそのEvolverAIにある程度依存し、私たちの内部に独特に統合された人工知能から薬物への開発能力を補充する。EvolverAIはBioXcel LLCによって作成と所有された研究開発エンジンであり、神経科学と免疫腫瘍学領域の潜在製品候補を識別、研究と開発するために用いられる。我々はBioXcel LLCとサービスプロトコルを交渉し、このプロトコルによると、BioXcel LLCはそのEvolverAIを利用していくつかの知的財産権訴訟と管理及び研究開発活動を実行することに同意した。

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サービスプロトコルにより，BioXcel LLCと単独の連携サービス協定を締結する権利があり，2024年12月31日まで行使可能であり，この合意により，BioXcel LLCはそのEvolverAIを利用して製品識別と関連サービスを提供してくれる。私たちはこのオプションと引き換えに2023年3月13日から2024年12月31日まで毎月BioXcel LLCに18，000ドルを支払うことに同意した。我々は、このような協力サービス協定を誠意に基づいて協議し、BioXcel LLC支払いが純売上高の低い1桁の特許権使用料を反映した対価格、および合理的な開発と商業化マイルストーン支払いを含む合理的な市場ベース条項に組み込むことに同意し、条件は、(I)開発マイルストーン支払い総額が1，000万ドルを超えてはならず、人体概念検証前に支払うことができないこと、(Ii)商業化マイルストーン支払いは年間純売上高レベルに達することに基づいて、適用純売上高レベルの3%を超えてはならず、総額は3，000万ドルを超えてはならないことである。

また、我々が初めて公募(“IPO”)した時、BioXcel LLCは、BioXcel LLCについて独自に決定可能であり、サービスプロトコルに従って私たちに提供されるサービスとは無関係な神経科学および免疫腫瘍学分野の任意の追加候補製品について独占的権利を交渉する第1の権利、および(Ii)神経科学および免疫腫瘍学分野の独占的プロトコルを付与し、このプロトコルによれば、BioXcel LLCは、EvolverAIまたは他の方法を使用して第三者のために、または第三者の神経科学および免疫腫瘍学領域を代表する薬物または薬物開発目的での臨床前発見に同意する。今回の最初の交渉権と排他期間は2023年3月12日に満期となり、合意の条項を延長する保証はありません。私たちは私たちの持続的な業務需要を評価し続けている。

2023年9月19日、会社、Krishnan Nandabalan博士、InveniAI LLC(“Inveni”)とInvea治療会社(“Invea”)は他の各方面とeスポーツ禁止協定を締結し、この合意に基づいて、Nandabalan博士、InveniとInveaは2023年9月19日から5年間会社とその制御の関連会社と神経科学と免疫腫瘍学領域で競争せず、2023年9月19日から2年間会社或いはその制御の関連会社に従業員を募集しないことに同意した。InveniとInveaはBioXcel LLCの子会社である.

もし私たちがサービスプロトコルでの権利が制限されている場合、またはEvolverAIを使用した研究開発が禁止されている場合、またはBioXcel LLC、InveniまたはInveaがプロトコル規定の義務を履行していない場合、このような発展は私たちの将来の経営業績、財務状況、および見通しに大きな悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちを代表してサービスを提供する一部の人員は私たちの従業員ではなく、私たちが行っている開発計画に十分な時間、スキル、資源を投入するかどうかを制御できない。私たちはまたBioXcel LLCが業務を展開するのに十分な資源や人員や他の方法を保持することを確実にすることができない。BioXcel LLCはまた，我々の競争相手を含めて他のビジネスエンティティと関係がある可能性があり，彼らもこれらのエンティティのための研究開発活動を行っている可能性があり，適切な時間を我々の研究開発計画に投入することを阻害する可能性がある.BioXcel LLCは現在EvolverAIの使用が制限されておらず、私たちの直接競争相手に薬物発見サービスを提供し、もし私たちが神経科学と免疫腫瘍学領域の専門期間を延長しなければ、これは私たちの競争地位を損害し、私たちの未来の経営業績と財務状況に不利な影響を与える可能性がある。

BioXcel LLCの管理および利益所有権は、利益衝突の外観をもたらすか、またはもたらす可能性がある。

私たちのCEO兼取締役会メンバーのVimal Mehta博士はBioXcel LLCの最高経営責任者、財務主管兼秘書兼取締役会メンバー、及びBioXcel Holdings，Inc.の最高経営責任者、財務主管兼秘書兼取締役会唯一のメンバー総裁である。メタ博士が直面している決定がBioXcel LLCに与える影響は私たちの決定と異なるかもしれないが、Mehta博士のBioXcel LLCの管理と所有権は私たちのサービスプロトコルと貢献プロトコルに関連する決定、および未来の候補製品と人工知能関連サービスまたは協力に関連する潜在的なプロトコルを含む利益衝突の現象を引き起こす可能性がある。投資家が私たちの経営陣の独立性やコーポレートガバナンスの完全性を疑問視することによる利益衝突は、私たちの株価に大きな影響を与え、訴訟リスクに直面させる可能性があります。

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私たちとBioXcel LLCとの間で過去と進行中の関係について生じたどんなトラブルも私たちの業務運営を損なう可能性があります。

BioXcel LLCと私たちの間では、私たちの過去と進行している関係に関する複数の分野でトラブルが発生する可能性があります

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必要な技術移転ができなかったこと、およびBioXcel LLCと私たちに適用される契約条項を遵守できなかったことを含む、知的財産権、技術、およびビジネス事項

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BTIとBioXcel LLCの分離によって生じる労働、税収、従業員福祉、賠償、その他の事項

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分配と供給義務

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従業員の留任と採用

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私たちの業務統合に関連しています

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BioXcel LLCは、米国における所有権の全部または一部を販売または配布する

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BioXcel LLCは、私たちに提供されるサービスの性質、品質、および定価に同意する

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BioXcel LLCと私たち皆に魅力的なビジネスチャンスがあるかもしれない。

私たちはBioXcel LLCが大量の所有権を持っているにもかかわらず、BioXcel LLCが私たちの業務および運営の様々な側面を制御する能力のいくつかの制限を含むBioXcel LLCと私たちのビジネスをBioXcel LLCのトラフィックから分離するためのサービスプロトコルを締結した。本プロトコルは我々がBioXcel LLCと合意した後に修正することができる.

BioXcel LLCは、EvolverAIに必要な技術の取得、開発、強化、または配備に挑戦する可能性があります。私たちが使用している他の人工知能プラットフォームは、私たち自身の内部独自のプラットフォームを含む似たような挑戦に直面するかもしれない。

BioXcel LLCが運営するビジネスは、データ収集、データ処理、クラウドベースのプラットフォーム、分析、統計予測および予測、モバイル計算、ソーシャルメディア分析および他のアプリケーションおよび技術のための複雑なコンピュータシステムおよびソフトウェアを必要とする。BioXcel LLCは業界横断技術リーダーの革新への依存を増加させることによってその技術リスクを解決し、これらの革新を彼らの製薬、生物技術、生物製薬、診断、医療器械及び契約研究と製造顧客に応用することを求めている。彼らがサービスする産業を支援するいくつかの技術は急速に変化しており、私たちは受け入れ可能なコストでタイムリーかつ効率的にこれらの変化に適応し続けなければならない。彼らはまた，使いやすい形で顧客にデータを提供し続けるとともに，複雑な問題に明確な答えを提供しなければならない.私たちは自分の内部人工知能プラットフォームを利用しています

我々やBioXcel LLCが新技術を開発，買収あるいは統合できることは保証されず，これらの新技術が我々とBioXcel LLCの需要を満たしたり，我々の期待した目標を達成したりする保証はなく，競争相手のように迅速かつ費用対効果的にこれを行うことができる保証はない.重大な技術変革はBioXcel LLCのEvolverAIや私たちが使用している他の人工知能プラットフォームを時代遅れにするかもしれない。BioXcel LLCと私たちの持続的な成功は、変化する顧客および業界の需要に応答するために、変化する技術に適応し、増加するデータおよび情報を管理し、処理し、これらのサービスの性能、機能、信頼性を向上させる能力に依存する。もし私たちが使用しているEvolverAIや他の人工知能や機械学習モデルの設計が正しくなく、操作が正しくなければ、私たちはそれらのデータが不完全で、不十分で、あるいは何らかの方法で偏見があることを訓練するために使用され、または私たちが私たちの人工知能および機械学習モデルに依存するデータを使用する十分な権利がなければ、私たちの製品、サービス、および業務の表現、および私たちの名声は影響を受ける可能性があり、あるいは私たちは法律、第三者プライバシー権、または私たちが一方としての契約に違反して責任を招く可能性がある。BioXcel LLCや私たちは困難に直面する可能性がありますこれらの困難はEvolverAIの高度なバージョンの成功した設計、開発、テスト、導入を遅延または阻止し、私たちのを制限する可能性があります

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カタログ表

新製品候補製品を識別する能力。新しいサービスや既存のEvolverAIサービスの強化は，我々の要求を十分に満たすことができない可能性がある.これらの故障のいずれも、我々の経営業績や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの第三者への依存に関するリスクは

我々の候補製品の臨床供給品とIGALMIの商業供給品の生産は第三者に大きく依存している^ＴＭ私たちは、他の承認された候補製品を生産する第三者の商業供給に依存するつもりだ。したがって、第三者メーカーがFDAや同様の規制機関の承認を得られなかったり、許容可能な価格で十分な数または許容可能な薬品を提供できなかった場合、私たちの製品開発は停止または延期される可能性があり、将来的には任意の製品の商業化が停止、延期、または利益が低下する可能性がある。

ARX，LLC(“ARX”)と商業供給協定を締結し，この合意に基づき，ARXはIGALMIを商業供給するためのデキサメタゾン薄膜製剤の全需要を世界的に独占的に生産·供給することに同意した^ＴＭ私たちの候補製品BXCL 501の行われている臨床試験は、いくつかの代替供給条項によって制限されている。ARXが必要なときに私たちが供給するのに十分な数のDexの生産を停止することができない場合、またはARXプロトコルが高すぎる場合、私たちの業務は、許容可能な条件下で代替サプライヤーをタイムリーに決定することができるか、またはそれと合意を締結することができる保証がないので、私たちの業務は損なわれるだろう。Dexを取得する際に遅延や困難に遭遇した場合、または供給された数量や品質が私たちの仕様に適合していない場合、または許容可能な代替品を得ることができない場合、顧客に製品を販売する能力が中断される可能性があります。このような事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務と運営結果は損害を受ける可能性がある。私たちが規定した最低年間支払いは、私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。例えば、私たちが十分な在庫を持っている場合、そうでなければ、私たちの現金は他の目的に使用することができます。

バイオテクノロジーおよび医薬品の製造は複雑であり、多大な専門知識、設備投資、プロセス制御およびノウハウが必要です。バイオテクノロジーおよび医薬品製造における一般的な困難には、原材料の調達と生産、化学および開発活動から生産活動への技術移転、初期生産設計の検証、製造技術のスケールアップ、コストと歩留まりの改善、品質管理と安定性要件の確立と維持、汚染やオペレータエラーの排除、規制要件のコンプライアンスの維持などがあります。当社には、将来の臨床試験および製品化のための要件を満たすための適切な化合物の供給、または FDA が規定する c GMP または類似の海外要件に従って製品を生産するためのインフラや能力を現在、内部で取得する予定はありません。医薬品製造施設は、 FDA または外国の規制当局が新医薬品の販売承認を発行する前に検査の対象となります。当社が使用するその他のメーカーは、 c GMP または FDA または外国の規制当局が規定する類似の外国の規制を遵守する必要があります。

したがって、これらの第三者製造業者は、cGMPおよび他の適用される法律および法規を遵守することを要求されるだろう。私たちはこれらの第三者がこれらの要求を遵守する能力を制御したり、十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することができない。FDAまたは任意の他の適用可能な規制機関が、これらの第三者が私たちの他の候補製品または私たちが成功的に開発する可能性のある任意の製品を生産するためのこれらの施設を承認しない場合、またはFDAがそのような承認を撤回した場合、または私たちのサプライヤーまたは契約製造業者がこれ以上私たちのために供給または生産しないと決定した場合、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。この場合、私たちは受け入れ可能な条項で臨床または商業供給の製造業者を決定することができないかもしれません。これらの要素のいずれも、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力に深刻な影響を与え、私たちの業務に悪影響を与えます。

私たち、ARX、セマー飛世爾のPatheon製薬サービス部門および/または私たちの他の第三者製造業者は、私たちがコントロールできない事態の発展の悪影響を受けるかもしれません。これらの事態は、私たちの製品のさらなる生産を延期または阻止するかもしれません。不利な事態には，労使紛争，資源制限，出荷遅延，在庫不足，ロット故障，意外汚染源，我々の製造技術，製造過程で使用される設備や物質組成に関する訴訟，不安定な政治環境，テロ行為，戦争，自然災害およびその他の自然および人為的災害が含まれる可能性がある。もし私たちARXが

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カタログ表

セマー飛世爾のPatheon製薬サービス部門または我々の他の第三者製造業者が上記のようないかなる困難に遭遇した場合、または契約義務を履行できなかった場合、臨床試験または商業目的のための製品を提供する能力は脅かされるであろう。これは私たちの臨床試験と商業生産を完成させるための関連費用を増加させるかもしれない。また，生産中断は，行われている臨床試験の中止および/または新たな臨床試験の開始を招き，追加料金を支払う可能性がある。規格を満たしていない製品や安全検査を通過した製品の在庫を解約し、他の費用や費用を発生させなければならないかもしれません。また、新冠肺炎の流行により、第三者メーカーはすでに将来的に影響を受ける可能性があり、これは彼らの活動を乱す可能性があるため、私たちの商業製品の生産と候補製品の供給に必要な重要なコンポーネントを調達することは困難である可能性があり、これは私たちの臨床前と臨床開発活動にマイナス影響を与える可能性がある。許容可能なコスト、費用、時間枠で生産困難を解決できなければ、私たちの臨床開発と商業化計画を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、および私たちの証券の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちまたは私たちが依存している第三者メーカー(ARXを含む)は、十分な品質と数量で私たちの製品および候補製品の生産規模の拡大に成功できないかもしれません。これは、候補製品の開発を延期または阻止し、任意の承認された製品を商業化することになります。

私たちの候補製品を臨床試験し、任意の承認された候補製品を商業化するためには、ARXとセマー飛世爾を含むPatheon製薬サービス部門、私たちまたは私たちのメーカーは、これらの製品を大量に生産する必要があるだろう。私たちまたは私たちの製造業者は、タイムリーまたは費用効果のある方法で、または私たちが承認した任意の製品または候補製品の製造能力を向上させることに成功できないかもしれません。また，拡張活動中に品質の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたは私たちのどのメーカーも、私たちが承認した製品または候補製品の生産規模を十分な品質と数量で成功的に拡大することができなければ、その候補製品の開発、テスト、および臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、任意の最終製品の規制承認または商業発表が延期または入手できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。もし私たちが私たちの承認された製品を商業的に供給するために第三者が製造したり、商業的に合理的な条項でそうすることができない場合、私たちは私たちの承認された製品や候補製品の開発と商業化に成功することができないかもしれない。

製品開発コストを協力したり分担したりする第三者パートナーを見つけることができず、私たちの業務、財務状況、運営結果に深刻な被害を与える可能性があります。

私たちの独自製品や候補製品を開発して商業化する戦略には、第三者との協力計画を形成することが含まれる可能性があります。協力者は彼らが適用する努力と資源を決定する上で大きな裁量権を持ち、予想通りに彼らの義務を履行しないかもしれない。潜在的な第三者パートナーには、バイオ製薬、製薬、バイオテクノロジー会社、学術機関、および他の実体が含まれる。第三者協力者は以下のような点で私たちを助けてくれるかもしれない

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研究、臨床前開発、臨床試験、製造を援助する

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規制部門の承認を求めています

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IGALMIは商業化に成功した^ＴＭ製品候補でもあります

もし私たちが協力協定を作ることができなければ、私たちは自費で製品開発と商業化を行う必要があるかもしれない。このような約束は、私たちが開発できる候補製品の数を制限し、私たちの資本要求を著しく増加させ、私たちの内部資源に追加的な圧力をもたらすかもしれない。私たちは協力を達成できず、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な損害を与えるかもしれない。

さらに、許可、協力、そして第三者との他の合意への私たちの依存は、私たちを多くのリスクに直面させるかもしれない。これらの合意は、事実が私たちに有利であることを証明する条項に適合しない可能性があり、候補製品のいくつかの権利を放棄することを要求するかもしれない。もし私たちが特定の分野で1つの協力者だけと協力することに同意すれば、私たちが他の実体と協力する機会は減少するかもしれない。潜在的な新協力者との長い交渉は、候補製品の研究、開発、あるいは商業化の遅延を招く可能性がある。私たちの協力者は代替技術を求めることにしましたあるいは私たちの協力者は開発や商業化できませんでした

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カタログ表

もし彼らが私たちから任意の候補製品の権利を得ることに成功すれば、私たちの業務、財務状況、そして運営結果に実質的な損害を与える可能性がある。

私たちは引き続き第三者医療機関、臨床研究者、契約実験室、その他の第三者CROに依存して、私たちが行っている臨床前と臨床プロジェクトのデータを監視し、管理することを計画してきた。私たちはこれらの方に依存して、私たちの臨床前と臨床試験を実行し、彼らの活動のいくつかの側面だけを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROへの依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちと私たちのCROはGCPを遵守しなければならない。これはFDA、欧州経済地域(EEA)国家の主管当局、および同様の外国規制機関が私たちのすべての臨床開発製品に対して実行している法規とガイドラインである。

規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし規制機関が私たちまたは私たちの任意のCROが適用されたGCPを遵守できなかったと認定した場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMA、または同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験ではcGMPや海外法規に類似した製品を使用しなければならない。これらの規定を遵守できなかった場合、私たちも私たちのCROも、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。

さらに、第三者CROとの任意の関係が終了した場合、代替CROと合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれません。また，我々のCROは我々の従業員ではなく，このようなCROとの合意に基づいて我々に提供された救済措置を除いて，我々が行っている臨床，非臨床，臨床前計画に十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。CROがその契約責任または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された期限内に達成できなかった場合、CROがCROを交換する必要がある場合、またはCROによって得られた臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案、法規の要求または他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功する可能性がある。例えば、私たちの静かなII試験評価BXCL 501がアルツハイマー病に罹患している可能性のある患者を評価している間、研究者の不適切な行為は、上記の見出しのように、BXCL 501をこの患者集団に使用することを求めるか、または承認を得ることができるかもしれない我々の静かなIIステージ3試験に関する進展は，我々がBXCL 501の開発計画を開発するタイミングに影響する可能性があり，アルツハイマー病に罹患する可能性のある認知症に関連する興奮症(非毎日)の急性治療に用いられる規制部門の承認や将来性を求める可能性がある“したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。

私たちと契約した多くの第三者もまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や、私たちの競争地位を損なう可能性のある他の薬物開発活動を行っているかもしれません。GCP臨床前研究または臨床試験を行う第三者がその契約義務または義務を履行していない場合、作業中断、予想される締め切り前に仕事を完了していない場合、私たちとの合意を終了するか、または交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性は、彼らが私たちの臨床試験プロトコルまたはGCPを遵守できなかったことによって影響を受けるか、または任意の他の理由で、代替第三者と新しい計画を達成する必要があるかもしれない。CROの交換または増加は追加コストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちはCROとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないという保証はない。

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私たちのビジネスや産業に関するリスクは

流行病、流行病又は伝染病の発生、例えば新冠肺炎は、我々の臨床前研究及び臨床試験を含む我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

新冠肺炎変種の発生或いはその他の大流行、流行病或いは伝染病の発生により、著者らは著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に深刻な影響を与える可能性のある中断に遭遇する可能性がある：

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私たちの臨床試験を開始、操作、完了する時に遅延または困難が発生した

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臨床試験場のデータモニタリングのような重要な臨床試験活動を中断する理由は、政府、雇用主および他の方面から強要または提案された旅行制限、または臨床試験被験者のアクセスと研究プログラムの中断であり、これは被験者のデータおよび臨床研究終点の完全性に影響を与える可能性がある

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FDAまたは他の規制機関の動作中断または遅延は、審査および承認スケジュールに影響を与える可能性がある

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人員不足、生産減速または停止、および交付システムの中断のため、私たちの契約製造組織から私たちの候補製品の供給を受けることを中断または遅延した

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私たちの原始的な発見と臨床活動の他の中断や遅延。

もし私たちが私たちと協力している任意の第三者が新冠肺炎や他の流行病、流行病または伝染病の爆発による閉鎖または他の業務中断に遭遇した場合、私たちが現在計画している方式とスケジュールに従って業務を展開する能力は実質的な負の影響を受ける可能性がある。

不利な世界的な政治的または経済的事件および条件は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの経営業績は、世界全体の状況と世界経済やグローバル金融市場への悪影響を受ける可能性がある。信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定を含む極端な変動と破壊を経験している。深刻または長期的な景気後退または衰退、およびインフレ率または金利の持続的な上昇は、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性があり、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力(あれば)をもたらす可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。インフレ率の上昇や関連金利の上昇は、労働力や従業員福祉コストを含めて私たちのコストを増加させる可能性があり、それによって私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちまたは私たちと接触している任意の第三者が閉鎖や他の業務中断に遭遇した場合、大流行、流行病、または伝染病の爆発などの事件は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、現在のロシアとウクライナの間の軍事衝突やイスラエルとハマスの間の戦争のような地政学的衝突と戦争は、私たちの行動および私たちが依存している第三者の行動に妨害または他の方法で悪影響を及ぼす可能性がある。関連する制裁、輸出規制、または他の行動は、将来的に米国、EU、またはロシアを含む国によって開始される可能性があり(例えば、潜在的なネットワーク攻撃、エネルギー流動中断など)、これは、私たちの業務および/または私たちのサプライチェーン、私たちのCRO、CMO、および私たちと業務を往来している他の第三者に悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。

私たちの未来の成功は私たちがコンサルタントを含めて合格者を引き付けて維持する能力があるかどうかにかかっているかもしれない。

私たちは私たちの管理と科学チームの主要なメンバーに依存している。私たちの成功と私たちの経営戦略の実行は、私たちの経営を続けることについて、私たちの持続的なサービスに大きく依存します

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従業員。私たちの従業員に加えて、私たちはBioXcel LLCと締結された様々なプロトコルを通じてBioXcel LLCのいくつかの従業員と資源に触れることができる。私たちの管理チームを拡大し、業務目標を実現するために必要な追加技術者の運営能力を増加させました。私たちはこれらの従業員を維持する必要があり、私たちの管理、商業、運営、技術と科学、財務、その他の資源を拡大して、私たちの運営と臨床試験を管理し、私たちの研究開発活動を継続し、任意の承認された候補製品を継続する必要があるかもしれない。私たちの既存の管理と科学者、システム、そして施設は私たちの未来の成長を支持するのに十分ではないかもしれない。

著者らは第三者サプライヤーのサービスを利用して、臨床前と臨床試験管理、統計と分析、法規事務、医療相談、市場研究、調合開発、化学、製造と制御活動、その他の薬物開発機能、法律、監査、財務相談と投資家関係を含む任務を実行することができる。私たちは多くのコンサルタントに依存して私たちの業務の多くの重要な機能をアウトソーシングしているので、これらのコンサルタントを効率的に管理し、契約義務を成功的に履行し、予想される期限内に任務を達成することを保証する必要があります。しかし、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全くできないという保証はない。もし私たちが合格者を募集して維持することができなければ、私たちは私たちの候補製品のさらなる開発と商業化に必要な任務を成功させることができないかもしれないので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。

私たちは私たちの上級管理チームに依存して、1人以上の幹部や重要な従業員を失ったり、高い技能従業員を引き付けることができず、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの成功は私たちの主要幹部の持続的なサービスに大きく依存して、最高経営責任者Vimal Mehta、私たちのCEO総裁と私たちの取締役会のメンバー、そして私たちの管理、科学、臨床チームと商業準備チームの他の主要なメンバーを含む。私たちはこのような幹部や私たちの他の重要な職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。私たちはまた、研究開発、マーケティング、サービスと販売、一般と行政機能分野の指導チームに頼っている。私たちの幹部管理と指導チームは時々幹部や他の重要な従業員の採用や退職によって変化する可能性があり、これは私たちの業務を乱す可能性があります。私たちの役員または他の重要な従業員の1人以上を交換することは、多くの時間とコストを伴う可能性があり、業務目標の達成を大幅に延期または阻害する可能性があります。

私たちの業務戦略を継続的に実行するためには、私たちはまた高い技能人材を誘致し、維持しなければならない。私たちは私たちの独特な文化を維持し、合格した人材を引き続き誘致し、維持することに成功できないかもしれない。私たちは優先順位の再決定と私たちの名声に対する関連結果を含む、適切な資質を持つ高技能者を採用し、維持することが困難な場合がある。私たちは今後このような困難に直面する可能性があり、どのような更なる改組や関連する武力削減もこの困難を悪化させる可能性がある。生物製薬とバイオテクノロジー市場の仕事経験を持つ合格者チームは全体的に限られている。しかも、私たちがそれと競争している多くの会社は私たちよりも多くの資源を持っている。

また、これまでのリストラと将来の類似したコスト節約措置は、私たちの文化の価値のある側面を維持することを困難にし、機関の知識と専門知識を維持し、従業員の士気や自然減員へのマイナス影響が私たちの計画のリストラを超え、未来に私たちの文化を受け入れたい合格者を引き付けることを防ぐことができるかもしれない。私たちの幹部と他の従業員は好きなような従業員であり、これは彼らがいつでも私たちとの雇用関係を終了する可能性があることを意味し、彼らの私たちの業務や業界に対する知識は極めて難しいだろう。私たちはどんな高級管理職の会員や他の重要な職員たちのサービスも維持できないかもしれない。もし私たちが未来に既存の従業員を維持し、激励したり、合格した従業員を引き付けることができなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

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カタログ表

また、雇用決定を行う際には、特にバイオテクノロジーやハイテク業界において、求職者は、その就職に関連する株式オプションや他の株式ツールの価値を考慮することが多い。そのため、株価の変動は、私たちが高技能人材を誘致または維持する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、株式オプションや他の持分ツールの公正価値の要求を支払うことは、応募者が当社に参加するために必要な株式オプションや配当奨励の規模やタイプを付与することを阻害する可能性があります。もし私たちが新しい従業員を引き付けることができない場合、あるいは既存の従業員を維持して激励することができなければ、私たちの業務と将来の成長見通しは深刻な損害を受ける可能性がある。

私たちは他の会社や技術を買収する可能性があり、これは私たちの経営陣の関心を分散させ、私たちの株主への希釈を招き、他の方法で私たちの運営を混乱させ、私たちの経営業績に悪影響を与えるかもしれません。

私たちは将来、私たちのサービスを補完または拡張し、私たちの技術能力を強化し、または成長機会を提供することができると思う業務、アプリケーション、サービス、または技術に買収または投資を求めることができるかもしれません。潜在的買収の追求は経営陣の注意をそらす可能性があり、これらの買収が完了しているか否かにかかわらず、適切な買収を決定、調査、求める際に様々な費用が発生する可能性がある。

また、他事業の買収経験はありません。追加事業を取得した場合、取得した人材、業務、技術の統合や、合併後の事業の効果的な運営ができない可能性があります。また、以下を含む多くの要因により、買収事業から期待される利益を達成できない場合があります。

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得られた技術またはサービスを利益を得るために利益を得ることができない

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買収に関連した意外なコストや負債

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買収された企業の会計制度、業務、人員の統合が困難である

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買収された企業のレガシー製品およびホスト·インフラをサポートすることに関連する困難および追加費用

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買収企業の収益、ライセンス、サポートまたはプロフェッショナルサービスモデルの格差を含む、買収事業の顧客を当社のプラットフォームおよび契約条件に転換することの困難さ。

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経営陣の関心を他の業務から移す

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事業パートナーと顧客との既存の業務関係に対する買収の悪影響

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重要な従業員の潜在的な流出

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私たちの業務の他の部分に必要な資源を使用して

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私たちが使える現金の大部分を使って買収を完成させる。

また、我々が買収した会社の買収価格の大部分は、買収された営業権や他の無形資産に分配される可能性があり、これらの資産は少なくとも毎年減値評価を行わなければならない。将来、私たちの買収に予想されるリターンが生じなければ、この減価評価過程に基づいて私たちの経営業績を計上することが要求されるかもしれません。これは私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

買収は株式証券の希釈発行や債務の発生を招く可能性もあり、我々の経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。また、買収された企業が私たちの予想に達しなければ、私たちの経営業績、業務、財務状況が影響を受ける可能性があります。

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私たちの従業員は規制基準と要求を遵守しないこと、インサイダー取引を含む不当な行為や他の不正活動に従事する可能性がある。

私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員の不正行為は、私たちに適用されるいかなる法規も故意に遵守しないこと、規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を乱用すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含むかもしれない。特に、衛生保健業界の販売、マーケティングと商業手配は詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の乱用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員の不正行為はまた臨床試験期間中に得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちはすでに“商業行為と道徳基準”を採択したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクを効果的にコントロールできない可能性がある。

業務中断は、将来の運営、収入、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、コストや支出を増加させる可能性があります。

私たちの業務および私たちの役員、コンサルタント、請負業者、コンサルタント、CROおよび協力者の業務は、地震、洪水、ハリケーン、台風、極端な天気条件、火災、水不足、電力故障、業務システム故障、医療流行病、および他の自然災害または業務中断の悪影響を受ける可能性があります。私たちの電話、電子機器およびコンピュータシステム、ならびに私たちの役員、コンサルタント、請負業者、コンサルタント、CROおよび協力者の電話、電子機器およびコンピュータシステムは、破損、窃盗および意外な損失、不注意、許可されていないアクセス、テロ、戦争、電子および電気通信障害、ならびに他の自然および人為的災害の影響を受けやすい。私たちの何人かの従業員は私たちの本部以外の場所で業務を展開し、施設を借りたり所有したりします。私たちの従業員の統制が限られているため、これらの場所は追加的な安全と他のリスク要因の影響を受けるかもしれない。上記の事件が未来に発生すれば、私たちの運営中断、研究開発計画、臨床試験、監督活動、製造と品質保証活動、販売とマーケティング活動、採用、従業員と関連第三者人員の育成、その他の業務活動を遅延させる可能性がある。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。

同様にARXを含む第三者に依存してIGALMIを製造します^ＴＭそして、私たちの候補製品と臨床試験、および前節で述べた業務システム、設備、および施設に関連する類似のイベントは、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性もある。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期または完全に終了する可能性がある。

データ漏洩またはネットワーク攻撃は、私たちの業務運営および情報技術システムまたは私たちが依存する第三者のシステムを混乱させ、私たちの財務業績に悪影響を及ぼすか、または機密または敏感な候補製品、臨床試験、従業員または会社情報の損失または漏洩を引き起こす可能性がある。

私たちは、業務を展開するために必要なデジタル形式の情報を収集し、維持し、ますます私たちの移動やネットワークベースのアプリケーション、私たちの電子商取引プラットフォーム、私たちの企業ソフトウェアを含む情報技術システムやインフラに依存して業務を運営しています。私たちの通常の業務プロセスでは、顧客、私たちの従業員および請負業者の知的財産権、独自の業務情報、臨床試験データ、および個人情報(総称して“機密情報”と呼ぶ)を含む大量の機密情報を収集、保存、送信します。私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために安全な方法でそうしなければならないということは重要だ。

我々の情報技術システムおよび我々が依存する第三者の情報技術システムは、将来的に、私たちの機密情報を取得し、当社の業務運営を損害または中断し、情報や会社の資金を流用する個人または組織攻撃または侵入を意図される可能性がある。我々の安全な妥協は

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情報技術システムまたは業務動作、または我々が依存する第三者の動作は、インターネット上のネットワーク攻撃およびネットワーク侵入、エラー構成、“エラー”または他の脆弱性、マルウェア、コンピュータウイルス、電子メール詐欺、電子メール添付ファイル、組織内部または外部の者、または組織内部システムにアクセスする権利を有する者のような様々な方法によって発生する可能性がある。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、このような侵入、データと情報技術システムへの脅威と侵入のリスクは普遍的に増加している。

私たちは自分のいくつかの重要な情報技術システムを維持しているが、私たちは第三者にいくつかの重要な業務機能に関する重要な情報技術サービスを提供することにも依存している。パスワード保護、ファイアウォール、バックアップサーバ、脅威監視、定期浸透テストなど、これらの脅威を予防、検出、緩和する措置は、データ漏洩の防止や侵入制限の影響を防ぐことができない可能性があります。不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般にターゲットに対して攻撃が開始されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある

また，第三者サービスプロバイダが採用したセキュリティ対策は，そのシステムが破られることを防ぐうえで無効であることが証明されている可能性がある.私たちの運営中断または無許可で機密情報を発行または紛失させるいかなる攻撃も、私たちのビジネス名声に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちのコストを増加させ、私たちを重大な法的クレームと責任(例えば、集団訴訟)に直面させ、規制調査および法執行行動、罰金および処罰を招き、既存または将来の顧客の負の名声の影響、および/または重大なイベント応答、システム回復または修復、および将来のコンプライアンスコストを失う可能性がある。不正な機密情報の発行や紛失が発生した場合、私たちの運営や財務業績、私たちの株価は悪影響を受ける可能性があります。私たちは私たちの業務に保険を提供しますが、私たちの保険契約下の保険範囲は私たちが発生する可能性のあるすべての損失を補償するのに十分ではないかもしれません。

実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求および法規は、個人データの収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある米国および海外の臨床試験に関連する情報を管理している。また，人工知能や機械学習の使用は，人工知能や機械学習の使用，データバイアスの制御，反差別に関する法律や進化していく法規に関する制約を受ける可能性があり，これらの法律や法規にどのように対応するかをつねに予測できるわけではないかもしれない.また，米国を含むいくつかの司法管轄区では，人工知能，特に生成的人工知能の使用に関する訴訟が増加している.EUが人工知能を監督する新しい法律は立法手続きの後期段階にあり、アメリカと他の非アメリカ司法管轄区は新しい法律と法規を採用する可能性があり、あるいは既存の法律と法規の解釈方式は私たちの学習プラットフォーム、オンラインテスト業務とデータ分析の運営、そして人工知能と機械学習技術を使用する方式に影響を与える可能性がある

欧州では、2023年12月8日、EU立法者はEU人工知能法案について政治的合意に達し、この法案はEU市場の人工知能のために全面的でリスクに基づくガバナンス枠組みを構築した。EU人工知能法案は2024年に発効する予定で、実質的な要求の大部分は2年後に適用される。EU人工知能法案は、透明性、コンプライアンス評価、モニタリング、リスク評価、人間監視、安全、正確性、汎用人工知能、基礎モデルなどのEUの開発、使用、および/または人工知能を提供する会社に適用され、世界の年商7%違反行為に罰金を科すことを提案する。また、2022年9月28日、欧州委員会はEUで統一された人工知能民事責任制度の構築を求める2つの指令を提出した。完全に適用されると、この規制枠組みはEUが人工知能を監督する方法に実質的な影響を与えることが予想され、この分野の指導および/または決定を制定することに加えて、人工知能の使用および私たちが人工知能の使用および私たちが提供、改善、または商業化サービスを提供する能力に影響を与える可能性があり、私たちの運営とプロセスに追加のコンプライアンス措置と変更を行う必要があり、コンプライアンスコストの増加を招き、私たちに対する民事クレームを増加させ、私たちの業務と運営に悪影響を及ぼす可能性がある

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財務状況を把握しています予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性があり、私たちがある司法管轄区域で業務を展開し、あるいは個人情報を収集、保存、移転、使用、共有する能力に影響を与え、私たちの契約でより重い義務を受ける必要があり、私たちが責任を負うか、または追加コストをかける必要がある。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高く、未来に増加するかもしれない。私たちが連邦、州、または外国の法律または法規、私たちの内部政策と手続き、または私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の損傷を招く可能性があり、いずれも私たちの運営、財務業績、および業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では，HIPAAは個人が識別可能な健康情報のプライバシー，安全，送信，違反報告などの面で何らかの基準を実施している。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。もし私たちがHIPAAの実体またはビジネスパートナーとして行動し、HIPAAの監督を直接受けることを決心した場合、私たちを代表するいかなる人も、直接またはHIPAAの刑事条項または協力教唆または共謀の原則に従って起訴されるかもしれない。したがって、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAがカバーするヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。

いくつかの州でも同様のプライバシーおよびセキュリティ法律が採択されており、その中のいくつかはHIPAAよりも厳しい可能性がある。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、カリフォルニアプライバシー法(California Privacy Rights Act)(総称してCCPAと呼ぶ)によって改正されたカリフォルニア消費者プライバシー法案(California Consumer Privacy Act)は、カリフォルニア住民の個人情報の処理を要求するカバー企業は、他の事項を除いて、カリフォルニア住民に企業の個人情報の収集、使用および開示に関するいくつかの開示を提供し、カリフォルニア住民のアクセス、削除および修正、またはその個人情報を開示しないことを選択する要求を受信し、企業を代表してカリフォルニア住民の個人情報を処理するサービスプロバイダと具体的な契約条項を締結する。もし私たちがHIPAA、CCPA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために生じる任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。

欧州では，2018年5月に“一般データ保護条例”(GDPR)が施行され，欧州経済域内の個人データの処理に厳しい要求が出されている。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制法執行、および不正があれば2000万ユーロまたは不適合会社の世界年収の4%までの罰金が科される可能性があるコンプライアンス義務およびリスクに直面しなければならない。他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、そのような個人データの保護に十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移すこと、および欧州経済地域と米国との間の既存の移動機構の有効性および持続性はまだ不確定であることを含む。2023年7月10日、欧州委員会は、DPFをDPF自己認証による米国エンティティのGDPR移行機構に効率的にするための新たなEU-米国データプライバシー枠組み(DPF)に関する十分性決定を採択した。私たちは、国際個人データ移転に関する既存の法律の複雑さと不確実性が引き続き存在すると予想する。特に，DPFの十分性決定が挑戦され，米国やより広い他の管轄地域への国際移転は規制機関の強化審査を受け続けることが予想される。規制当局が個人資料出力メカニズムについてさらなる指針を出すのに伴い、標準契約条項が使用できない場合を含め、および/または法執行行動を開始すると、追加コスト、クレームおよび/または規制調査または罰金を受ける可能性があり、および/または他の方法で私たちが業務を展開している国と地域の間で個人資料を移転できない場合、これは私たちがサービスを提供する方法、地理的位置、または私たちの関連システムと業務の隔離に影響を与え、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。

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また，2021年1月1日以降，会社はGDPRとイギリスGDPRを遵守しなければならず，後者は改正された2018年のイギリスデータ保護法とともにイギリス国内法にGDPRを保持している。英国GDPRはGDPRでの罰金(最高1750万ポンドまたは世界売上高の4%)を反映している。2023年10月12日、イギリスのDPFの延期が発効し(イギリス政府の承認を得て)、イギリスからDPFによる自己認証への米国エンティティへのデータ転送メカニズムとなる。

適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、協力者、または他の第三者は、そのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加コストおよび責任を招き、私たちの名声を損なうことができ、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

環境、社会、およびガバナンス(“ESG”)計画のより厳しい審査および変化の予想は、コストを増加させるか、または他の方法で私たちのサービスに悪影響を及ぼす可能性がある。

投資家、資本提供者、株主は、団体、他の市場参加者、顧客、および他の利害関係者団体が、会社のESGイニシアティブにますます注目するようになっている。当社および/または製品のESGイメージを改善するために、自発的な計画(例えば、自発的開示、認証または目標など)またはコミットメントに参加する可能性があるが、そのようなコミットメントまたはコミットメントのコストは高く、予期される効果が生じない可能性がある。さらに、一部の投資家は、第三者または独自のESG格付けを使用して、彼らの投資戦略を指導する可能性があり、場合によっては、彼らが我々のESG実践が十分でないと思う場合、彼らは私たちに投資しないことを選択するかもしれない。会社のESG実践を評価する基準が進化しており、これは、私たちへの期待がより高くなり、これらの新しい基準を満たすためにコストの高い措置をとることになる可能性がある。あるいは、もし私たちが投資しないことを選択したり、新しい基準を満たしていないか、または基準を満たしていない場合、一部の投資家は、ESGに関する政策が不十分で、私たちに投資しないことを選択したと結論するかもしれない。

我々のESG実践が投資家または他の利害関係者の絶えず変化する期待を満たすことができない場合、私たちの基準、名声、従業員を吸引または維持する能力、および投資またはサービスパートナーとしての入手可能性は、負の影響を受ける可能性がある。同様に、私たちは、任意のESG目標および目的を十分に追求または達成できなかったか、または様々な報告基準を満たすことができなかったか、または(あれば)、追加の規制、社会的または他の審査に直面させ、予期しないコストを適用し、または私たちの名声を損なう可能性があり、これは、逆に私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株の市場価値を低下させる可能性がある。

私たちはより多くの候補製品や承認された医薬製品を獲得、開発、販売することに成功できず、私たちの成長能力を弱めるかもしれない。

私たちの成長戦略の一部として、私たちは、第三者製品または候補製品および技術を評価、買収、許可、開発および/またはマーケティングするかもしれない。私たちの内部研究能力は限られており、私たちは製薬とバイオテクノロジー会社、学術科学者、他の研究者たちに製品や技術を販売したり許可したりすることに依存するかもしれない。この戦略の成功はある程度私たちが有望な候補薬品と製品を識別、選択し、獲得する能力に依存する。提案、交渉、許可または候補製品の買収または承認された製品を実施する過程は長く複雑だ。他の会社には、より多くの財務、マーケティング、販売資源を有する会社が含まれており、候補製品や承認された製品の許可または買収を競合する可能性がある。私たちの資源は限られており、第三者製品、業務、技術の買収や許可を識別して実行し、現在のインフラに統合することはできません。また、未完成の潜在的買収に資源を投入する可能性があるかもしれませんが、そうでなければ、このような努力の予想されるメリットを実現できないかもしれません。私たちは私たちが受け入れられると思う条項で他の候補製品の権利を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。

さらに、将来の買収は、多くの運営と財務リスクをもたらす可能性がある

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未知の借金への開放

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私たちの業務を混乱させ、私たちの経営陣と技術者が製品や技術を開発買収する時間と注意を移す

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買収のために発生した巨額の債務や希釈発行された証券；

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買収と統合コストは予想以上だった

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償却費が増える

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買収された企業の業務および人員を私たちの業務および人員と合併する困難およびコスト

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経営陣および所有権の変化により、買収された任意の企業の主要なサプライヤーまたは顧客との関係が減少した

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買収された企業の重要な従業員を引き止めることはできない。

我々が得た任意の候補製品は、商業販売の前に、広範な臨床試験およびFDAおよび適用される外国規制機関の承認を含む追加の開発作業が必要となる可能性がある。すべての候補製品は典型的な薬品開発失敗リスクが出現しやすく、候補製品は十分な安全と有効が証明されない可能性があり、監督管理機関の許可を得られない可能性がある。また、私たちが開発したどんな製品も、私たちが買収した承認された製品が利益のある方法で生産されたり、市場に認められたりする保証はありません

私たちは純営業損失と税収控除を利用して将来の課税所得額と所得税負債を相殺する能力が限られている可能性がある。

2023年12月31日現在、同社の連邦純営業損失繰越(“NOL”)は約3兆513億ドル、州NOLは約3兆601億ドル。利用しなければ、満期になる連邦と州NOLは2037年に満期になる。2017年12月31日以降の課税年度で発生した連邦NOLは無期限繰り越しが可能ですが、2020年12月31日以降の将来の課税年度では課税収入の80%を相殺するためにしか利用できません。2023年12月31日まで、私たちは約1430万ドルの連邦孤児薬物信用と研究開発信用、及び120万ドルの州研究開発信用があり、使用しなければ、これらの信用は2037年に満期になる。このようなNOLと税金控除の利用と今後数年間の税収割引の実現は、課税所得額と所得税負債があるかどうかにかかっています。

また、一般に、改正後の1986年の国税法第382及び383条によると、会社が“所有権変更”を行う際には、所有権変更前のNOLと税収控除を利用して将来の課税収入又は所得税負債を相殺する能力が制限される。これらの目的の場合、所有権変更は、通常、3年間のスクロール中の1つまたは複数の株主または会社株を保有する株主グループの少なくとも5%の総変化が50ポイントを超える場合に生じる。私たちは過去に所有権の変化を経験したかもしれませんが、未来の私たちの株式所有権の変化は、その多くは私たちの制御下ではなく、未来の所有権の変化を招くかもしれません。州法によると、私たちの州NOLや税金控除も被害を受ける可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちは私たちのNOLや税金控除の大きな部分を利用できないかもしれない。これらの資産の将来収益の不確実性を最終的に実現するため、我々のNOLや他の繰延税金資産に関する全額推定準備金を記録した。

私たちの知的財産権に関するリスクは

私たちの所有権を保護することは難しくて高価で、私たちは彼らの保護を保障できないかもしれない。もし私たちの特許地位が私たちの候補製品を保護するのに十分でなければ、他の会社は私たちとより直接的に競争するかもしれません。これは私たちの業務を損ない、実質的かもしれません。

私たちのビジネス成功は、私たちの現在および未来のために承認された製品および候補製品のために、私たちの特許、商標、商業秘密および他の知的財産権および独自技術を獲得、維持、実行、守ること、およびそれらを製造するためのプロセスおよびそれらを使用するための方法にある程度依存するであろう

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この特許を第三者の挑戦から保護することに成功した。私たちはアメリカと特定の外国司法管轄区で審査されたいくつかの特許と特許出願の記録を持っている。非仮出願によって発行される特許は、通常、仮特許出願または国家段階に入るPCT出願から提出される。仮特許出願もPCT出願も直接特許として発行されるものではない。我々は，我々のプラットフォーム技術に関するPCT特許出願を有しており，プラットフォーム技術の使用方法や応用をカバーしている

私たちは未来のどの特許も私たちの候補製品に関連すると確信できない。私たちが第三者が私たちの候補製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、これらの活動をカバーする効果的かつ実行可能な特許、商標、商業秘密、および他の知的財産権および独自技術によって所有される権利の程度に依存する。

バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連しており、これらの問題は近年ずっと多くの訴訟のテーマであり、その重要な法律原則はまだ解決されていない。したがって、私たちがすでに取得しているか、または取得可能な任意の特許請求の範囲は肯定的に予測できない。これまで、米国または米国以外の外国司法管轄区域では、医薬品特許において許容される権利請求範囲に関する一致した政策は出現していない。米国および他の国の特許法または特許法解釈の変化は、我々の知的財産権価値を低下させる可能性がある。したがって、私たちがどのような特許出願を発表するか、私たちが現在または未来に所有または許可される可能性のある特許の範囲、任意の発表された特許が侵害されることが発見されるか、無効または強制的に実行できないか、または第三者の脅威または挑戦を受けるかどうか、私たちの任意の発表された特許が発行されたかどうか、または私たちが現在待っているか、または未来に発表された特許に成熟した任意の特許出願が、私たちの製品およびサービスを保護するのに十分な範囲を有するクレームを含むかどうかを予測することはできない。さらに、私たちが取得または許可した任意の特許が無効とみなされ、強制的に実行できない場合、技術を商業化または許可する能力は悪影響を受ける可能性がある。

他の会社は特許出願を提出しており、将来的にも提出される可能性があり、私たちの製品や技術と似ている、同じ、または競争力がある、または私たちの業務に重要な製品および技術をカバーしています。私たちは、第三者が所有するいかなる特許出願が、私たちが提出または許可した特許出願よりも優先されないか、または私たちまたは私たちの許可者が、米国または非米国特許庁の妨害、反対、再審査、再発行、許可後の審査または無効訴訟に参加しないと判断することはできない。

法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：

●

他の会社は、私たちの任意の候補製品に類似した化合物、または私たちの任意の候補製品の代替品または複製品を独立して開発、製造、商業化することができるかもしれないが、これらの化合物は、私たちの特許請求の範囲内にないか、または私たちの他の知的財産権を侵害していない、または他の方法で侵害されていない

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私たちは、私たちが許可しているか、または将来所有する可能性のある特許または係属中の特許出願がカバーする最初の発明ではないかもしれない

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私たち、または私たちの未来の協力者は、私たちまたは彼らのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない

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私たちが係属中の特許出願または将来所有可能な特許出願は、発行された特許を生成しないかもしれない

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私たちが発行した特許または特許出願の請求項は、発行時に私たちの製品または候補製品を含まない可能性がある

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私たちが取得したどんな特許も競争優位を提供してくれないかもしれません

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カタログ表

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私たちの競争相手は、特許権のない国で研究と開発活動を行い、これらの活動から得られた情報を利用して、私たちの主要な商業市場で販売するために、競争製品または候補製品を開発、製造、商業化するかもしれない

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私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない

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特定の商業秘密またはノウハウを維持するために、いくつかの特許技術または製品候補のために特許保護を求めないことを選択することができ、その後、第三者は、そのような商業秘密または独自技術をカバーする特許を提出する可能性がある

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付与された任意の特許は、第三者の法的挑戦によって無効または強制的に執行できないと認定される可能性がある

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他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。

これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある

私たちが所有し許可されている特許および特許出願の有効期間内には、定期的なメンテナンス、更新および年金費用、ならびに発行および処理された特許出願の任意の様々な他の政府費用を、いくつかの段階に分けて、または毎年米国特許商標局および外国特許代理機関に支払わなければならない。また，米国特許商標局と各外国政府特許機関は，特許出願過程において各種プログラム，書類提出，費用支払いなどの要求を遵守することを要求している。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。この場合、潜在的な競争相手は、同様または同じ製品または技術で市場に参入することができる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を与えます。

もし私たちが合意の義務を履行できなかった場合、私たちはこれらの合意に従って第三者から知的財産権の許可を得たり、許可者との業務関係が妨害されたりする可能性があり、私たちは私たちの業務に非常に重要な権利を失うかもしれません。

私たちは私たちの業務に非常に重要な知的財産権許可協定を締結する必要があるかもしれない。このような許可協定は様々な勤勉さ、支払い、そして他の義務を私たちに強要するかもしれない。例えば、私たちは、大学、研究機関、または同業者の第三者と独占ライセンス契約を締結することができ、この合意によれば、ライセンス製品に関する様々な開発および商業化活動に商業的に合理的な努力をすることが要求される可能性があり、特定のマイルストーンおよび印税支払い義務を満たす必要があるかもしれない。もし私たちがこれらの許可者とのいかなる義務も履行できなかった場合、私たちは許可協定を全部または部分的に終了させる可能性があり、私たちは許可側の財務的義務が特定の分野や地域での独占経営権を増加または失う場合、私たちが開発または商業化許可協定にカバーする製品の能力は損なわれるだろう。

また、ライセンス契約により、知的財産権に関する紛争が発生する可能性があります

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ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；

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私たちの技術およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか

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カタログ表

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ライセンス契約の下での私たちの義務とどのような活動がこれらの義務を満たしていますか

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第三者が許可下のある地域に関心があることを示しているが、私たちのいくつかの許可協定の条項によれば、私たちはその地域の権利を第三者に再許可することを要求される可能性があり、再許可は私たちの業務を損なう可能性があります

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私たちの許可者と私たちが共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。

私たちが許可している知的財産権をめぐる論争が、許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを妨害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた承認製品や候補製品の開発と商業化に成功できない可能性がある。

私たちは第三者から許可を得て、私たちの研究を推進したり、私たちの候補製品の商業化を許可する必要があるかもしれない。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。

私たちまたは私たちのライセンス者は、私たちの特許、商業秘密、または私たち自身または私たちのライセンシーの他の知的財産権の利益に対する第三者のクレームを受ける可能性があり、これらのクレームは、従業員またはコンサルタントが彼らの知的財産権を私たちまたは私たちのライセンシーに譲渡する義務があるとの関連合意に基づいて無効であるか、または発明および知的財産権を別の雇用主、前の雇用主または他の人またはエンティティに譲渡する義務がある以前または競合する契約義務と衝突する可能性がある。私たちはまた、私たちの元従業員、請負業者、または協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者としてを含む、私たちの現在または未来の特許、特許出願、または他の知的財産権の所有権を有することを要求される可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの候補製品の開発に参加している従業員、コンサルタント、または他の人の義務紛争によって発明権紛争を生じる可能性があります。私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある従業員、コンサルタント、請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権を構想したり開発したりするすべての当事者とこのような合意を実行することができない可能性があり、私たちとこれらの当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持されるかどうか、あるいは違反されないかどうかを決定することはできません。

私たちはこれらの事項に関連するいかなる脅威や未解決のクレームがあるかを知らないが、将来の訴訟では、これらまたは他の挑戦在庫または私たちまたは私たちの許可内の特許、商業秘密または他の知的財産権の所有権のクレームを抗弁する必要があるかもしれないし、必要であるか、または第三者の知的財産権許可を得てこのようなクレームを解決することを望むかもしれないが、商業的に合理的な条項でこのような許可を得ることができる保証はない。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償または和解支払いに加えて、私たちの製品候補製品に非常に重要な知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。裁判所は、これらの技術または機能が、他の人またはエンティティ(別のまたは元の雇用主を含む)の商業秘密または他の固有情報を含むか、または由来する場合、私たちの製品または技術に重要な技術、機能、または他の知的財産権を使用することを禁止することができる。私たちの製品や候補製品に重要または必要不可欠な技術、機能、または他の知的財産権を統合できないことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および競争地位に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの製品または技術の開発、製造、および/または商業化を阻止する可能性があります。しかも、私たちは貴重な知的財産権や人員を失うかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。どんな訴訟やその脅威も、私たちが従業員を雇ったり、独立販売代表と契約を結ぶ能力に悪影響を及ぼす可能性があります。肝心な人や彼らの仕事の成果を失うことは、私たちの製品またはサービスを開発、製造、および/または商業化する能力を妨げたり、阻害したりする可能性があります

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私たちの業務、財務状況、そして経営結果に実質的な悪影響を及ぼす。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

第505条(B)(2)条に基づいて提出された機密協定により、特許侵害訴訟を受ける可能性のあるリスクに直面させ、これは、候補製品の審査または承認を延期または阻止することになる。

私たちの候補製品は、FDCA第505条(B)(2)条に従ってFDA承認を提出したか、または提出されます。第505条(B)(2)条は、承認に必要な情報の少なくとも一部が、出願人によって行われていないか、またはそのために行われている研究からの機密協定の提出を許可しており、出願人は参照権を得ていない。505(B)(2)出願は、同じ有効成分を有するブランド参照薬剤の安全性および有効性に関する発表された文献および/またはFDAの以前の発見を参照することを可能にするであろう。FDCA第505(B)(2)条に基づいて提出されたNDAに対しては，“ハッジ−ワックスマン法”の特許認証及び関連規定が適用される。ハッジ·ワックスマン法によれば、このようなNDAは、FDAオレンジブックに記載されている任意の特許が505(B)(2)出願に参照された任意の製品に対して無効であり、強制的に実行できないか、または505(B)(2)NDA主題として製造、使用または販売される製品によって侵害されないことを証明する第4の証明書を含む必要がある場合がある。

“ハッジ·ワックスマン法”によれば，505(B)(2)号出願に係る特許の所有者は，第4段落認証の通知を受けた後，特許侵害訴訟を提起することができる。特許所有者が通知を受けてから45日以内に505(B)(2)出願人の申請者に対して特許侵害訴訟を提起し，特許訴訟が第4項の認証申請者に有利な方法で解決されない限り，特許訴訟が第4項の認証申請者に有利な方法で解決されない限り，FDAが一度，自動，30ヶ月間承認505(B)(2)秘密協定を一時停止する能力をトリガする。したがって、1つまたは複数の候補製品の開発に多くの時間と費用を投入する可能性があるが、これらの候補製品が商業化される前に、重大な遅延および特許訴訟のみを受ける可能性がある。さらに、505(B)(2)出願は、新しい化学物質の承認を得る排他性など、オレンジマニュアルに記載されたブランド参照医薬製品の任意の非特許排他性が満了するまで承認されないであろう。FDAはまた、ブランド参考薬の変更を支援するために、1つまたは複数の追加の臨床研究または測定を行うことを要求する可能性があり、これは時間がかかる可能性があり、このような候補製品の規制承認を達成することを大幅に延期する可能性がある。FDAはまた、将来505(B)(2)の提出を拒否する可能性があり、FDCA第505条(B)(1)条に従ってこのような提出を要求する可能性があり、これは、推奨されている薬物製品の安全性および有効性を決定するために大量のデータを提供することを要求し、遅延を招く可能性があり、コストおよび時間が大幅に増加する。他の要素を除いて、これらの要素は私たちが候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。

もし私たちの知的財産権がIGALMIと関係があれば^ＴＭBXCL 501、BXCL 502、BXCL 701、BXCL 702、または任意の未来の候補製品は十分ではないか、または私たちの知的財産権を成功的に実行できない場合、私たちの製品または候補製品の商業的価値は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは市場で効果的に競争できないかもしれない。

第三者は、私たちの競争相手を含み、現在または将来、私たちが発行した特許または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性があり、私たちは、私たちの特許または他の知的財産権を保護または強制するために訴訟を提起するか、または強制することができます。これは、高価で、時間がかかり、成功しない可能性があります。私たちは、私たちの知的財産権の不正使用状況を定期的に監視し、潜在的な侵害、流用、または私たちの知的財産権の侵害を防止するために、私たちの権利の強制執行を求めるかどうかを定期的に分析しない。しかし、私たちがすでに取っている私たちの固有の権利を保護するステップは、このような侵害、流用、または私たちの知的財産権の侵害を防止するために、私たちの権利を実行するのに十分ではないかもしれない。場合によっては、私たちにとって、私たちの知的財産権を全面的に実行することは不可能であるかもしれませんし、費用対効果に適合していないかもしれません。特にいくつかの発展途上国では、あるいはクレームを出して私たちの業務関係を損なう可能性がある場合があります。私たちはまた主権免除理論のために、政府の実体や道具に対する私たちの権利を阻害したり阻止したりするかもしれない。私たちが特許や他の知的財産権を実行する能力は私たちが侵害を検出する能力にかかっている。その製品や技術に関連するコンポーネントや方法を宣伝しない侵害者を発見することは困難かもしれない.さらに、競争相手または潜在的な競争相手の製品または技術侵害の証拠を得ることは困難または不可能である可能性がある。したがって、私たちは許可されていない使用を検出したり、適切なステップで私たちを強制的に実行することができないかもしれない

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知的財産権。私たちの知的財産権を確実に実行できないいかなる行為も、私たちの競争能力を損なう可能性があり、私たちの製品と候補製品に対する需要を減らすことができる。

法律が保護を提供する場合でも、私たちの所有権の範囲を強制して決定するために高価で時間のかかる訴訟が必要になる可能性があり、このような訴訟の結果は不確定になるだろう。もし私たちが他方が私たちの特許を侵害することを防止するために訴訟手続きまたは訴訟を開始することを選択した場合、その他方は私たちの特許を無効にするか、または強制的に実行すべきではないと反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。有効性に関しては、例えば、無効な以前の技術がないことは確認できませんが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知りません。審査員または裁判所は、我々の特許の全部または一部が無効または実行不可能であると判断する可能性があり、私たちは相手が関連発明を使用することを阻止する権利がない。もう一つのリスクは、私たちの特許の有効性が支持されていても、審査員または裁判所が特許の権利要件または他の知的財産権を偏狭に解釈する可能性があるか、または他の当事者の活動がこのような特許に対する私たちの権利を侵害しないことを理由に、他方の論争のある技術の使用を阻止することを拒否する可能性があるということである。また、米国最高裁判所は最近、米国特許商標局が過去20年間に特許を付与する際に使用されたいくつかのテストを修正し、これは、私たちが特許を取得できる可能性を低下させ、私たちが取得または許可した任意の特許に疑問を提起する可能性を増加させる可能性がある。我々の知的財産権または第三者知的財産権侵害に対するクレームを実行するために、自分を弁護する任意の訴訟または訴訟は、最終的に私たちに有利な解決が得られるかどうかにかかわらず、管理および科学者の注意をそらす可能性がある。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。被告が製品または候補製品に関連する知的財産権の無効および/または実行不可能な主張に法的に勝訴した場合、私たちはその製品または候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。また、私たちの競争相手は、私たちが彼らの知的財産権を侵害していると反論するかもしれませんが、私たちのいくつかの競争相手の知的財産の組み合わせは私たちよりずっと大きいです。任意の訴訟または行政訴訟の不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許または他の知的財産権を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、これは、私たちの競争業務の地位、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちが他人の知的財産権を侵害するクレームについて抗弁することに成功できなければ、私たちは特定の知的財産権の使用を阻止され、損害賠償責任を負う可能性があり、これは逆に私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがどんな訴訟で勝訴しても、私たちはその訴訟に関連した巨額の費用を発生させることができ、いかなる金銭的損害賠償の金額は、私たちの侵害や訴訟による損害を補償するのに十分ではないかもしれない。また、裁判所は、さらなる侵害活動を禁止する禁止令を発表せず、金銭損害賠償のみを判断することができ、適切な救済措置ではない可能性がある。しかも、このような訴訟の金銭的コストと私たちの経営陣の注意力の移転は、私たちが訴訟から得たどんなメリットをも超えるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、私たちに巨額のコストを発生させ、私たちの財務資源に重大な圧力を与え、経営陣のコア業務に対する注意を移し、私たちの名声を損なう可能性があります。

さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞結果、動議、または他の一時的な事態が発表される可能性もある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

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第三者は、私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害していることを告発する法律訴訟を提起する可能性があり、および/または第三者が私たちの特許を無効にすることを要求することは、高価で時間がかかり、もし私たちに主張することに成功すれば、私たちの製品開発努力を阻止または延期し、候補製品を商業化したり、その商業化コストを増加させることを阻止するかもしれない。

私たちのビジネス成功は、第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、私たちの製品および候補製品を開発、製造、または商業化する能力にある程度依存するだろう。製薬やバイオテクノロジー業界では、かなり多くの特許や他の知的財産権訴訟があり、同業界の会社は知的財産権訴訟を利用して競争優位を獲得している。私たちは、私たちの製品または候補製品の製造または使用に関連する知的財産権の対抗性訴訟または訴訟に参加または脅威になるかもしれない。我々に対する侵害クレームに加えて、第三者は米国または国外の行政機関に類似したクレームを提起することもできる。このようなメカニズムには、介入手続き、許可後審査、当事者間の審査、米国特許商標局の派生手続き、および外国司法管轄区の同様の手続きが含まれる。もし第三者が米国で準備して提出した特許出願も私たちの技術と類似しているか、または同じであることを要求する場合、私たちは、どちらが論争のある発明の特許を得る権利があるかを決定するために、米国特許商標局の干渉または派生プログラムに参加しなければならないかもしれない。私たちはまた、欧州特許庁または他の司法管轄区域の類似機関において、私たちの製品や技術の知的財産権について同様の反対手続きに参加する可能性がある。特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちが私たちの候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることは確認できません。このような行政訴訟は、私たちの製品や候補製品をカバーしないように、私たちの特許が撤回されたり修正されたりする可能性がある。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。第三者が法律上の無効および/または実行不可能な断言に勝る場合、私たちは、私たちの製品または技術の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう

提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.これらの訴訟の費用は私たちの運営結果に影響を与え、管理と科学者の注意をそらすかもしれない。このような第三者のいくつかは私たちよりも良い資本とより多くの資源を持っているかもしれない。裁判所は私たちが第三者の特許を侵害したと判断し、特許が含まれている活動を停止するように命令する可能性がある。この場合、私たちは特許を迂回する実行可能な方法がない可能性があり、関連候補製品の商業化を停止する必要があるかもしれない。また，裁判所は相手の特許侵害のために相手に損害賠償金を支払うよう命令する可能性がある.もし私たちが第三者の特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちはまた、3倍の損害賠償金と弁護士費を含む巨額の損害賠償金の支払いを命じられる可能性がある。また、第三者が提出したいくつかの知的財産権侵害クレームについて、私たちのライセンシーと協力者に賠償する義務があるかもしれませんが、追加の資源が必要かもしれません。製薬とバイオテクノロジー産業は多くの特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品や使用方法をカバーしているのかを常に明確にしているわけではない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効かつ強制的に執行され、私たちの製品および/または技術の使用によって侵害されていると判断することができ、これは、私たちの現在および任意の未来の製品または技術の商業的成功に悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちが特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの製品や方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、特許主張が無効であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。無効性を証明することは難しい。例えば，米国では，証明無効は，発行された特許享受の有効性の推定を覆すために，明確で納得できる証拠を提示する必要がある.私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、巨額の費用が発生し、経営陣がこれらの訴訟を行う際の時間と注意力を分散させる可能性があり、これは私たちに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが他人の特許権の侵害を避けることができない場合、私たちは獲得できない可能性のある許可を求められ、侵害訴訟を弁護したり、法廷で特許の有効性に挑戦したりすることができるかもしれない。特許訴訟は高くて時間がかかる。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。さらに、私たちが許可を得ず、非侵害技術を開発したり、獲得しなかったり、侵害行為の正当化に成功しなかったり、あるいは侵害特許が無効と宣言された場合、私たちは招く可能性があります

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大量の金銭損失は、私たちの候補製品を市場に出す上で重大な遅延に直面し、私たちの候補製品の製造や販売は禁止されている。

他の人が私たちが処理している出願に含まれている技術について特許出願を提出していないか、または私たちが最初にその技術を発明した人であることは確認できません

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米国のいくつかの特許出願は特許が発行されるまで秘密にされているかもしれない

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米国では、特許出願は、通常、優先日の18ヶ月後に公表される

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科学文献中の出版物は往々にして実際の発見に遅れている.

私たちの競争相手は特許出願を提出したかもしれないし、未来に提出されるかもしれません。私たちと似たような技術に関連しています。このような特許出願のいずれかは、我々の特許出願よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利をさらに要求することができる。もし、他方が私たちと同様の発明について米国特許出願を提出し、私たちの出願の優先権日前に提出された任意の出願よりも優先的であると主張した場合、私たちは、米国特許商標局が発表した干渉訴訟に参加して、米国における発明の優先度を決定しなければならないかもしれない。これらの訴訟のコストは巨大である可能性があり、もし私たちが知らない場合、他方が私たち自身の発明の前に同じまたは同様の発明を独立して達成し、アメリカでこのような発明に関する特許地位を失った場合、このような努力は成功しないかもしれない。他の国にも同様の法律があり、特許出願の秘密を許可し、これらの管轄区域で私たちの出願よりも優先する権利がある可能性がある。

私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確定要素も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて米国や海外で類似した立法により特許期間の延長を得ることができなければ、IGALMIの市場排他性期間を延長することが可能となる^ＴＭあるいは私たちの候補製品は、私たちの業務が実質的な損害を受ける可能性があります

FDAが我々のNDAのIGALMIの発売を許可した後^ＴＭ私たちは、私たちが承認した製品またはその使用をカバーする米国特許のうちの1つに特許期間の回復を求める資格がある“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいている。ハッジ-ワックスマン法案は各FDAによって承認された製品が最大1つの特許を延長することを許可する。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。私たちの候補製品は特許期間の延長を求めているにもかかわらず、例えば、適用された最終期限内に出願できなかったため、関連特許が満了する前に出願できなかったため、または適用要件を満たすことができなかったため、米国または他のどの国/地域でも特許期間延長の許可を得ない可能性がある。また、政府当局が提供する延期期限およびそのような延期期間のいずれかの特許保護範囲は、私たちが要求しているものよりも短い可能性がある

私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない

いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。一部の国の法制度、特に発展途上国の法制度は、特許及び他の知的財産権保護の実行、特に生命科学に関連する特許及び知的財産権保護を支持していない。これは私たちが私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用することを防ぐことを難しくするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない

外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移します。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、私たちがその中で私たちの製品を販売することを望むかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持することができることを確実にすることはできません。だから私たちの

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このような国で私たちの知的財産権を保護するための努力は十分ではないかもしれない。さらに、米国や外国の法律や裁判所の法的裁決の変化は、私たちの技術のために十分な知的財産権保護を獲得し、実行する能力に影響を与える可能性があります

最終的に，統一特許と統一特許裁判所(UPC)制度は2023年6月1日に欧州で実施された。この新しい制度はヨーロッパの競争相手に対抗するために特許権を保護し実行する能力に不確実性をもたらすかもしれない。UPCによれば、デフォルトの場合、すべての欧州特許は、欧州特許パッケージを承認する前に発表された特許を含み、自動的にUPCの管轄に属する。UPCは、私たちの欧州特許を集中的に撤回し、競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性を可能にするための新しいフォーラムを提供した。UPCが認める特許権の範囲と提供される特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。EU特許セットによると、私たちは裁判所が存在する7年前に私たちの特許をUPCから離脱することを選択する権利があるだろうが、そうすることは私たちが新しい統一裁判所の利点を達成することを阻止するかもしれない。

もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの競争地位は損なわれるかもしれません。

私たちの商標は第三者の挑戦、無効、侵害、回避される可能性があり、私たちの商標も希釈され、汎用商標として発表されるか、または他の商標が侵害されていることが発見される可能性がある。上記のいずれかの状況が発生した場合、私たちは私たちの製品や技術を再命名し、ブランド認知度を低下させ、新しいブランドを広告し、マーケティングし、他の競争被害を受けるために資源を投入する必要があるかもしれない。第三者はまた私たちと似たような商標を採用する可能性があり、これは私たちのブランドのアイデンティティを壊し、市場の混乱を招く可能性がある。しかも、競争相手が私たちの商標を侵害しない保証はなく、私たちが私たちの商標を実行するのに十分な資源を持っている保証もない。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。私たちの現在または未来のいくつかの商標は、商標保護を失ったそれらの使用が一般的になるように一般的に知られるようになるかもしれない。長期的に見れば、私たちが私たちの商標や商号に基づいて知名度を確立できなければ、効果的に競争できないかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営業績、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは“IGALMI”のような商標、商号、ブランド名に頼っています^ＴＭ私たちの会社と私たちの製品と私たちの競争相手と私たちの競争相手の製品を区別し、アメリカとアメリカ以外のいくつかの国でこれらの商標の登録または登録を申請しましたが、私たちはまだ私たちの現在と潜在的なすべての市場に私たちのすべての商標を登録していません。私たちの商標申請が登録されることを保証することはできない。商標登録過程で、私たちは拒否を受けるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また、米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の同様の機関の訴訟では、第三者も私たちの商標出願に反対する可能性があり、商標登録の取り消しや他の方法で商標の使用に挑戦することを求めることができる。私たちはこれらの機関で私たちの商標申請に反対または取り消しを提起するかもしれませんが、そのような申請はこのような訴訟で無効になる可能性があります。私たちは登録できない状況で私たちの商標を継続して使用することができますが、特にアメリカでは、アメリカでは商標権は登録ではなく使用に基づいて獲得されていますが、第三者が法廷で侵害を請求することに成功すれば、私たちの商標の継続使用を禁止することができるかもしれません。さらに、私たちの商標出願および登録に反対または撤回訴訟を提起する可能性があり、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標のために登録されていなければ、私たちは第三者に対してこれらの登録を実行する時に他の場合よりも大きな困難に直面するかもしれない。私たちの商標または商号は、侵害され、回避され、汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害または侵害すると判断される可能性がある。

もし私たちがビジネス秘密や他の固有情報の漏洩を十分に防ぐことができなければ、私たちの技術と製品の価値は大幅に縮小するかもしれない。

特許保護に加えて、私たちは、特に特許保護が適切ではないか、または入手できないと考えられる場合に、私たちの独自技術を保護するために、著作権、商業秘密、ノウハウ、および/または他の固有情報の保護を含む他の知的財産権に依存する。しかし、商業秘密は保護することが難しく、いくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちのビジネスの秘密を秘密にして

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カタログ表

独自の情報については、私たちは、従業員、コンサルタント、外部科学協力者、スポンサー研究者、および他のコンサルタントと締結された秘密協定にある程度依存して、私たちのビジネス秘密および他の固有情報を保護します。しかし、私たちは、私たちのビジネス秘密やノウハウやプロセスに可能または接触したすべての当事者とこのような合意を締結したことを保証することはできません。私たちは、私たちの知的財産権開発に参加しているすべての従業員、コンサルタント、および第三者とこのような合意を締結しないかもしれません。一般的に、私たちは、すべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる任意の第三者にセキュリティ協定を締結することを要求していますが、このようなすべての合意が正式に実行されていることを保証することはできません。さらに、私たちは、私たちの知的財産権または他の固有の権利の保護を提供しているにもかかわらず、従業員、コンサルタント、およびそのような知的財産権または他の独自の権利を得ることができる他の第三者の不正使用および私たちの知的財産権の開示を監視することは困難であり、私たちが取った知的財産権または他の固有の権利を保護するステップが十分であるかどうかは分からない。したがって、私たちは、一般的にこれらの秘密制限が存在するにもかかわらず、そのような従業員、コンサルタント、コンサルタント、または第三者が許可されていない開示または私たちの技術知識または他の商業秘密を使用することを阻止することができないかもしれない。これらのプロトコルは、機密情報の漏洩を効果的に防止することができない可能性があり、機密情報を不正に開示することなく適切な救済措置を提供できない可能性がある。このような従業員、コンサルタント、コンサルタント、または第三者が彼らと私たちとの合意に違反しないことを保証することはできず、私たちがどんな違反に対しても十分な救済措置を持っている保証はなく、私たちのビジネス秘密が私たちの競争相手を含む第三者によって知られたり、独立して開発されない保証はない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。私たちのビジネス秘密や他の固有情報を漏洩することは、私たちの競争優位性を損なうことになり、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。特に、私たちの独占権を保護できなければ、競争相手が私たちの技術をコピーすることを許可するかもしれません。これは私たちの定価と市場シェアに悪影響を及ぼす可能性があります。

契約措置に加えて、私たちの固有情報の機密性を保護し、私たちの住宅地の実体安全と私たちの情報技術システムの電子セキュリティを維持するために努力します。例えば、従業員、コンサルタント、または許可されたアクセス権限を有する他の第三者が商業秘密を盗用した場合、このようなセキュリティ対策は、私たちの独自の情報を十分に保護することができない可能性がある。私たちの安全措置は、従業員、コンサルタント、または他の第三者が私たちの商業秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれません。私たちがこのような不正行為に対する追跡権は、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。許可されていない当事者たちはまた、複製や逆工事を試みるかもしれないし、私たちは独自の製品またはサービスのいくつかの態様だと思う。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。しかも、私たちはどんな違反についても十分な救済措置を得ることができないかもしれない。一般的に受け入れられている安全措置を使用しているが、米国では、商業秘密の侵害は州の法律問題であり、司法管轄区によって商業秘密を保護する基準が異なる可能性がある。もし私たちが私たちのビジネス秘密を保護するための手順が不十分だと思われれば、第三者が商業秘密を流用するのに対抗する十分な追跡権がないかもしれない。また，ビジネス秘密は，我々の法的追跡を阻止するように他の人によって独立して開発されている可能性がある.私たちのビジネス秘密のような知的財産権または機密または独自の情報が開示または流用されている場合、またはそのような情報が競合他社によって独立して開発されている場合、私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある

さらに、私たちが将来締結する任意のライセンス契約は、いくつかの追加の独自情報または知的財産権を通知し、場合によってはこれらの情報または知的財産権を許可者に再許可することを要求することができます。これらの情報または知的財産権は、これらのプロトコルに従って許可された権利を使用して開発されました。ライセンス側に返却されたどのようなライセンスも、当社のライセンス側が当社の業務を損なう可能性がある方法で独自の情報または知的財産権を使用することを許可することができます。しかも、他の人たちは私たちの商業秘密と固有の情報を独立して発見するかもしれない。例えば、その透明性イニシアティブの一部として、FDAは、ビジネス秘密または他の固有情報と考えられる可能性のある情報を含む、より多くの情報を定期的に公開するかどうかを検討しており、FDAの開示政策が将来どのように変化する可能性があるかは不明である。私たちの独占権の範囲を実行して決定することは、高価で時間のかかる訴訟を必要とする可能性があり、商業秘密保護を獲得または維持できなければ、私たちの競争業務の地位に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、他の人は、同じまたは同様の技術、製品またはサービスを独立して開発するか、または他の方法で私たちにアクセスすることができるかもしれません

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カタログ表

この場合、私たちはこのような当事者たちにどんな商業秘密権も主張することはできない。もし私たちが商業秘密保護を獲得したり維持したりすることができなければ、もし私たちの競争相手が私たちの商業秘密を獲得した場合、あるいは私たちと類似した技術や製品を独立して開発した場合、私たちの競争市場の地位は実質的な悪影響を受ける可能性がある。さらに、いくつかの裁判所は、多くの法域では実行が困難であり、場合によっては実行できない可能性がある競業禁止に関する商業秘密および合意条項をあまり望んでいないか、または保護したくない。

私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者のノウハウまたは商業機密を含む知的財産権を流用したと告発されるかもしれない。

私たちは私たちの従業員やコンサルタントが私たちの利益のために不適切に使用したり、第三者の機密情報を漏らしたと告発されるかもしれない。バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。これらの従業員、コンサルタント、および請負業者の一部は、以前の雇用または採用に関連する専門権、秘密、およびスポーツ禁止協定に署名した可能性がある。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働くときに、他人の知的財産権、固有情報、専門知識、または商業秘密を使用せず、他の雇用主または任意の他のエンティティに対する彼らの義務と衝突する仕事を実行しないことを確実にするために努力しているが、私たちは、技術的ノウハウ、商業秘密、または他の独自情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者が無意識に、または他の方法でその前の雇用主または顧客の知的財産権を流用しているという疑惑を受ける可能性がある。私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が、私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権または独自の情報を使用する場合、任意の関連またはそれによって生成されるノウハウおよび発明の権利について議論される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。これらのクレームを弁護する際には、成功する保証はなく、たとえ私たちが成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。

私たちの知的財産権は、私たちの製品を競争から保護するのに十分ではないかもしれません。これは、私たちの業務に負の影響を与え、私たちのパートナー関係や買収魅力を制限するかもしれません。

私たちは私たちが許可したり所有している知的財産権が存在するにもかかわらず、競争を受けるかもしれない。私たちの知的財産権主張が、私たちの所有または許可された特許をめぐる第三者の設計を阻止し、競争製品を開発し、商業化するのに十分であることは保証できません。私たちの知的財産権を避ける競争製品の存在は私たちの経営業績や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、第三者が私たちの製品または将来の製品の商業化リスクが許容可能なリスクよりも高いと考えている場合、私たちの知的財産権における制限または知覚の制限は、第三者が私たちと協力したり、協力したり、または他の方法で取引する興味を制限する可能性がある。

我々の薬物再革新方法は、以前に知られている、研究および/または販売されている薬物の新しい使用方法および/または新しい処方をカバーする特許出願を提出することを含む。我々の特許および特許出願は、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701およびBXCL 702に重要な保護を提供する可能性があるが、我々の特許が競合を阻止する能力を考慮すると、我々の特許が提供する保護は、新しい化学構造からなる特許が提供される保護よりもある程度限られている可能性がある。もし競争相手が私たちが将来持つ可能性のある任意の使用方法やレシピ特許を中心に設計することに成功すれば、私たちの業務と競争優位性は不利な影響を受ける可能性がある。

私たちは、私たちが所有または許可している特許、商標、商業外観、著作権、商業秘密、ドメイン名、または他の知的財産権が侵害されているか、または他の方法で違反していることを告発するために、第三者を起訴するか、または他の方法でクレームを出すことを選択することができる。もし私たちがこのような訴訟で私たちの知的財産権を強制的に執行できなければ、私たちは受けるかもしれない

●

3人目の法的費用に関する金銭損害賠償を支払う

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製品の価格設定、市場シェア、業務運営、財務状況、および製品の商業可能性に重大な悪影響を及ぼす可能性のある追加競争に直面している

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カタログ表

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当社の財務状況や市場競争力が悪化する可能性があるため、当社の会社を再編したり、選択されたビジネス機会を延期または終了したりしますが、研究開発、臨床試験、および商業化活動に限定されません。

第三者はまた、私たちが許可または所有している知的財産権の有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これらの挑戦の結果は、私たちの将来の候補製品の範囲や権利要件を縮小したり、無効にしたりする可能性がある。訴訟の予測不可能性や知的財産権訴訟に関連する高い費用などの要因により，第三者に対する訴訟で我々が所有している特許を成功的に守ることができる保証はない.

米国以外の管轄地域では、知的財産権と法執行はそれほど広くないかもしれない；したがって、私たちは私たちの知的財産権を保護することができず、第三者は私たちの知的財産権の一部または全部を使用する可能性のある競争力のある製品を販売することができるかもしれない。

特許法の変化は、2011年の“Leahy-Smith America発明法”および2009年の“特許改革法”および将来の他の立法条項を含み、特許出願、特許発行、特許起訴に関する法規や手続きを大きく変更する可能性がある。私たちと私たちの許可者BioXcel LLCの特許が保護されるか、あるいは将来の知的財産権挑戦から私たちを保護することは保証できません。特にこれらの挑戦が特許法の変化と将来の特許法解釈に関連している場合。

さらに、私たちの知的財産権保護の実行と維持は、USPTO、裁判所、外国政府特許機関が提出した様々な手続き、書類提出、費用支払い、その他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性があります。

普通株式保有に伴うリスク

私たちの普通株の価格は大きく変動するかもしれない。

あなたは私たちの普通株に投資することにリスクがあると思わなければなりません。あなたが投資の重大な損失と市場価値の大幅な変動に耐えることができる時だけ、あなたは私たちの普通株に投資しなければなりません。本“リスク要因”の一部で言及されている他のリスクを除いて、私たちの普通株市場の価格変動を引き起こす可能性のあるいくつかの要素は、以下のような要素を含む

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株主、役員、役員は私たちの普通株を売却します

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当社の普通株取引量の変動と制限

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投機株、空売り、“空売り”“空売り”などの取引現象

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私たちは臨床試験や他のビジネス活動を含む資金を得て研究や開発活動を行う能力を獲得しています

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販売スケジュールが長すぎるため、予測できない場合があり、予想収入確認が遅れる可能性がある

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私たちまたは私たちの競争相手が新しいアプリケーションおよびサービスをリリースするタイミングと成功、または競争相手、顧客、または戦略パートナー間の統合を含む、私たちの業界の競争動的な任意の他の変化

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ネットワークの中断やセキュリティホール

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私たちは新しい顧客を引き付ける能力

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顧客の更新率と顧客の更新のタイミングと条件；

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カタログ表

将来的には、発行された株式承認証を行使した後に売却される可能性のある普通株を含め、私たちの普通株を売却·発行することは、私たち株主の所有権率をさらに希釈し、私たちの普通株の株価に悪影響を及ぼす可能性がある

将来的には、私たちの計画の運営を継続するために多くの追加資本が必要になると予想されていますが、私たちの実験や研究に資金を提供し、製品マーケティングや商業化に資金を提供し、私たちの運営に資金を提供しています。したがって、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売しており、将来的にも販売される可能性がある。私たちが追加の普通株または交換可能な普通株の証券を発行することで追加資本を調達する限り、私たちの株主は深刻な希釈を経験する可能性があり、新しい投資家は私たちの既存の株主よりも良い権利を得ることができる。

2024年3月、私たちは登録直接発売方式で3，054，609株の私たちの普通株を発行·販売し、株式承認証を添付して、最大8，619，636株の私たちの普通株、および事前資本権証を購入して、最大5，565，027株の私たちの普通株を購入しました(付記11参照)普通株融資活動本四半期のレポートテーブル10-Qでは、より多くの情報を提供しています)。私たちの発行済み普通株と比較して、私たちが発行した株式証の基礎となる普通株の数は大きく(2024年5月6日現在30.4%)、これは私たちの普通株の市場価格にマイナスの影響を与え、将来の株式発行で資金を調達することを難しくする可能性がある。もしこのような株式承認証が行使されたら、私たちの株主は追加的な希釈を受けるだろう。発行された株式オプションや株式承認証を行使すれば、私たちの既存株主の権益はさらに希釈され、これは私たちの普通株の価格に影響を与える可能性がある。

私たちの一部の株主が私たちの普通株の大量の株式を支配しているため、彼らは株主の承認を必要とする行動に大きな影響を与える可能性がある。

2024年3月31日現在，我々の役員，役員，BioXcel LLCとそのそれぞれの関連会社実益は，我々が発行した普通株の約31.3%を持っている.したがって、これらの株主は力を合わせて、私たちの株主に承認された事項を提出した結果、選挙役員と任意の合併、合併、または私たちのすべての資産を含む重大な支配権を持つことになります。また、これらの株主が共同で行動することは、わが社の管理や事務に対して重大な支配権を持つことになる。したがって、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格を損なう可能性がある

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会社の支配権の変更を延期、延期、または阻止する

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私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または

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潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする。

私たちは私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。

私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のどんな見返りも私たちの株価の増加に限定されるだろう

改正された1940年投資会社法(“1940年法令”)によれば、当社は投資会社とみなされ、適用される制限は、当社が予想したように業務を継続することが非現実的であり、当社の業務、財務状況及び経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

1940年法令第3(A)(1)(A)及び(C)条によると、1940年の法令では、ある会社は一般に“投資会社”とみなされ、(1)当該会社が主に証券投資、再投資又は取引業務に従事しているか、又は(2)証券投資、再投資、所有、保有又は取引業務に従事しているか、又は取得しようとしている場合は、その会社は一般に“投資会社”とみなされる

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カタログ表

総資産価値の40%を超える価値の投資証券(米国政府証券や現金項目は含まない)。私たちは1940年の法案で定義されたように、私たちが“投資会社”だと信じない。

1940年法案第3(A)(1)(A)及び(C)条の規定があるにもかかわらず、我々は研究開発会社であり、1940年法案規則3 a−8の安全港要件を遵守している。私たちは投資会社だと思われないように事業を展開しようとしている。しかし、私たちが投資会社とみなされている場合、1940法案は、私たちの資本構造と関連会社との取引能力の制限を含む制限を加えており、予期した業務を非現実的に継続させ、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは“小さな報告会社”であり、より小さな報告会社に適した削減開示要求を利用することができ、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させる可能性がある。

私たちは小さな報告会社であり、(1)私たちの年収が少なくとも1億ドルであり、私たちが非関連会社が保有する投票権と無投票権のある普通株が、私たちの最近の第2四半期の最終営業日に少なくとも2.5億ドル、または(2)私たちの非関連側が保有する投票権と無投票権普通株が、私たちの最近の第2四半期の最終営業日に少なくとも7億ドルであることが決定されるまで、より小さい報告会社である。規模の小さい報告会社は、簡略化された役員報酬開示を提供することができ、2年間の監査済み財務諸表の提供のみが要求され、選択された財務データの提供、財務情報の補完、またはリスク要因を含むいくつかの他の減少した開示義務を有することができる。また、非加速申告機関として、“サバンズ-オキシリー法案”第404条の監査人認証要求の制約を受けない。

私たちは特定の減少された報告義務を利用することを選択した。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株取引市場はそれほど活発ではなくなり、私たちの株価は低下したり、もっと変動したりする可能性がある。

私たちは今、将来的には正常な業務過程またはそれ以外にも法的手続き、クレーム、調査を受ける可能性がある。このような訴訟、クレームと調査は費用が高く、時間がかかる可能性があり、不利な結果を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績と財務状況に重大な悪影響を与え、私たちの普通株の価格に負の影響を与える可能性がある。

我々は現在，将来的にも正常業務過程やそれ以外に出現する様々な法的手続き，クレーム，調査の対象となる可能性がある.例えば、2023年7月7日、原告のキャトリン·マーティンは、米国コネチカット州地域裁判所で会社やある幹部に対して集団訴訟を起こし、タイトルはマーティン訴訴BioXcel Treateuticsらの事件、3：23-cv-00915(D.Conn)である。2023年10月4日、私証券訴訟改革法に基づき、裁判所は2人の共同先頭原告を任命した。共同けん引原告は、取引法第10条(B)及び20 A条及びその公布された米国証券取引委員会規則10 b-5に違反したとして、2023年12月5日に修正された起訴状を提出した。修正された起訴状によると、被告は静かII試験とBXCL 501の開発に対して虚偽または誤解性を述べ、BXCL 501の開発はあるアルツハイマー病の治療に関連する不安障害の適応を拡大した。被告は2024年2月6日に却下動議を提出し、現在のところ決定されていない。

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カタログ表

2024年1月11日、原告のジェレミー·スミスは、米国デラウェア州地方裁判所の米国地方裁判所に株主派生訴訟を提起し、会社を代表し、スミスがメタらを訴えたという。1：24-cv-00041は、ウィマール·メッタ、ピーター·ミュラー、ジョン·ブレ、サンディップ·ローマス、マイケル·ミラー、ミハル·ウォルター·ルバ、リチャード·I·シュタインハート、ロバート·リシンガー、クリシュナン·ナンダバランを被告とし、会社を名義被告とした。最初の訴訟の後、原告Janice Korffはデラウェア州地域で株主派生訴訟を提出し、商業侵害や1934年の証券取引法違反を含むSmith(1：24-cv-130)に類似したクレームを提出した。これらの事件はRe BioXcel治療会社派生商品訴訟1：24-cv-00041(D.Del.)のタイトルの下で合併されている。合併行動は現在保留されている。

同社は米国証券取引委員会の調査にも協力している。上記の訴訟、並びに米国証券取引委員会が提起する可能性のある任意の調査又は訴訟は、巨額のコスト又は債務、並びに経営陣の注意及び資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があり、私たちの普通株の市場価格の下落を招き、私たちの融資努力に影響を与える可能性がある。

私たちまたは私たちの指導部メンバーに関連する法的手続き、クレーム、調査の潜在的なコストと責任は不確実であり、このような法的手続き、クレーム、調査の結果も肯定的に予測できない。発生する可能性のある訴訟および他の行政または法的手続きは、調査、訴訟、および可能な和解、判決、処罰、または罰金に関連する費用を含む多くの費用を含む可能性がある。さらに、訴訟や他の法的手続きは弁護や起訴に時間がかかる可能性があり、私たちの正常な業務運営から分流された管理と人員資源を約束する必要があるかもしれません。また、私たちの保険範囲が不足している可能性があり、私たちの資産は私たちの保険範囲を超えたいかなる金額を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちは損害賠償金を支払うか、他の方法でこのようなクレームに関連した和解合意を達成する必要があるかもしれません。さらに、既存の保険を合理的な費用で維持し続けることができない場合や、追加の保険を受けることができない可能性があり、訴訟や他の法的手続きに関連する費用が保険に加入していない可能性があります。現在または将来の訴訟では、どのような支払いまたは和解手配も、私たちの業務、経営業績、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。原告のクレームが成功しなくても、現在または将来の訴訟は巨額のコストを招き、私たちの名声に重大な悪影響を与える可能性があり、経営陣の注意と資源を移転することは、私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を与え、私たちの普通株価格にマイナスの影響を与える可能性がある。しかも、そのような訴訟は私たちの業務を資金調達を難しくするかもしれない

公開上場株或いは株式市場を通じて融資を獲得した生物技術と製薬会社は往々にして重大な株価変動を経験し、これは臨床試験の結果、監督管理機関の行動と製品審査を含むそれらの制御できない事件に基づいている。このようなさらなる訴訟は、巨額のコストと経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務を損ない、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある。

私たちの会社証明書、私たちの定款、デラウェア州の法律は反買収効果がある可能性があり、制御権の変更を阻止、延期、あるいは阻止する可能性があり、これは私たちの株価の下落を招く可能性があります。

当社の会社登録証明書の改訂と再記述、当社の定款やデラウェア州法の改正は、第三者が私たちを買収することを難しくする可能性があります。このような取引を完了しても株主に有利です。私たちは最大1000万株の優先株を発行することを許可された。この優先株は1つまたは複数の系列に分けて発行することができ、発行条項は私たちの取締役会が発行時に決定することができ、株主がさらなる行動をとる必要はない。任意の一連の優先株の条項は、投票権(特定事項シリーズとしての投票権を含む)、配当金、清算、転換および償還権の優先、および債務超過基金条項を含むことができる。現在発行されている優先株はありません。どの優先株を発行しても、私たちの普通株保有者の権利に重大な悪影響を与え、私たちの普通株の価値を下げる可能性があります。特に、将来の優先株保有者に付与される特定の権利は、当社が第三者と合併したり、第三者に資産を売却したりする能力を制限し、現在の経営陣の支配権を維持するために使用される可能性があります。

当社の会社登録証明書の改正と再記載、当社の定款やデラウェア州法律の改正·再記述の条項も、潜在的な買収提案を阻止したり、買収要約を提出したり、株主が有利と考える可能性のある変化を含む制御権の変化を延期または阻止する効果がある可能性があります。この等の条文

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カタログ表

私たちの株主が私たちの経営陣を交換したり撤退しようとしていることを阻止したり挫折させたりする可能性もある。具体的には、他の事項を除いて、会社登録証明書と定款、デラウェア州の法律：

●

取締役会が株主の承認なしに定款を修正する権利を持たせる

●

取締役を罷免することに制限を加える

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取締役会メンバーの指名又は株主総会で行動可能な事項を規定する事前通知要求；

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取締役会の空きは、定足数に満たないにもかかわらず、在任取締役の多数が埋めることができることが規定されている。

米国では、上場企業の財務報告義務は高価で時間がかかり、私たちの経営陣はコンプライアンス問題に多くの時間を投入する必要がある。

上場企業として、私たちはすでに巨額の法律、会計、その他の費用を負担し続けている。米国では、上場企業としての義務として大量の支出が必要であり、“取引法”や会社統治実践に関する規則や法規(“サバンズ·オクスリー法案”、“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法”および我々証券所にある証券取引所の上場要求を含む)に規定されている上場企業報告義務によるコストを含む、我々の経営陣や他の人員に大きな要求をしている。これらの規則は有効な開示と財務制御プログラムの確立と維持、財務報告の内部統制及び会社管理やり方の変更、及び多くの他の複雑な規則を要求し、これらの規則は往々にして実施、監視、遵守を維持することが困難である。また、雇用法案が改革されたにもかかわらず、報告要求、規則、条例は、特に私たちが“新興成長型企業”ではない場合には、いくつかの活動をより時間とコストを高くすることになる。また、これらや類似した規制は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、このような保険を維持するために多くのコストが必要になる可能性があります。私たちは適用された要求を遵守し、新しい法規に従っていく必要があり、管理職や他の人員が多くの時間を投入する必要があり、そうでなければ、私たちは規則に合わず、訴訟の対象や取られた、その他の潜在的な問題になる可能性があります。

一般リスク因子

証券又は業界アナリストが研究又は報告を発表しない場合、又は我々の業務に不利な研究又は報告を発表しなければ、我々の株価及び取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した、私たちの業務、私たちの市場、および私たちの競争相手に関する研究と報告に部分的に依存するだろう。私たちはこのようなアナリストを統制することができない。もし証券アナリストが私たちの普通株をカバーしなければ、研究カバーの不足は私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与えるかもしれない。さらに、もし私たちの一人以上のアナリストが私たちの株式格付けを引き下げたと報道された場合、あるいはこれらのアナリストが私たちまたは私たちの業務に他の不利な論評をした場合、これは過去に発生したことがあり、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、市場での可視性を失う可能性があり、私たちの株への興味が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量の低下を招き、既存の顧客との業務を拡大し、新しい顧客を誘致する能力を弱める可能性もある。

もし私たちが未来にサバンズ-オクスリ法案(Sarbanes-Oxley Act)の下で会計統制と手続きに関する規則を守らなかったら、あるいは私たちが内部統制と会計手続きで重大な弱点と他の欠陥を発見したら、私たちの株価は大幅に下落するかもしれないし、融資はもっと難しいかもしれない。

サバンズ-オキシリー法第404条は、財務報告の内部統制の有効性を管理層に年間評価することを要求する。もし私たちが将来サバンズ-オキシリー法の下で開示制御と手続きに関する規則を守らなかったら

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カタログ表

内部統制や会計手続きでは、我々の株価が大幅に下落する可能性があり、資金調達がさらに困難になる可能性がある。私たちは過去に実質的な弱点を発見した。もし将来の重大な弱点や重大な欠陥が発見された場合、あるいは私たちが私たちの内部統制の十分性を実現し、維持できなかった場合、私たちは持続的に結論を出すことができることができないかもしれません。サバンズ-オキシリー法案404条によると、財務報告書に対して効果的な内部統制を実施しました。また、効果的な内部統制は、信頼できる財務報告書を作成するために必要であり、財務詐欺の防止を助けるためにも重要である。信頼できる財務報告を提供したり、詐欺を防止することができなければ、私たちの業務や経営業績が損なわれる可能性があり、投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格は大幅に下落する可能性がある。

包括的な税金改正法案は私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。

2017 年、米国政府は、事業体の課税に大きな変更を含む包括的な連邦所得税法を制定しました。これらの変更には、法人所得税率の恒久的な引き下げが含まれます。法人所得税率の引き下げにもかかわらず、本税制改革の全体的な影響は不確実であり、事業 · 財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。法人税率の将来の変更、当社の事業に関連する純繰延税金資産の実現、外国所得の課税、および将来の改革法に基づく費用の控除可能性は、当社の繰延税金資産の価値に重大な影響を及ぼし、大幅な一時的な費用が発生し、将来の米国税金費用を増加させる可能性があります。

第 2 号。株式有価証券の未登録販売及びその資金の使用及び発行者による株式有価証券の買入れ

ない。

第 3 話。シニア証券のデフォルトについて

ない。

プロジェクト4.鉱山安全情報開示

適用されません。

第 5 号。その他の情報

(a)

項目 2.0 5 出口または処分活動に関連する費用。

2024 年 5 月 2 日、当社の取締役会は、現金を維持し、当社のコア臨床プログラムへの投資を優先するための継続的な取り組みの一環として、当社の現在の従業員の約 15% のさらなる削減を承認しました。当社は 2024 年 5 月 8 日に影響を受けた従業員に通知し、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間に約 92 万ドルのリストラ費用を計上する予定です。これらの費用は、退職費用と給付費用で構成され、すべて現金で支払われる予定です。 2024 年 6 月までに人員削減を完了する予定です。

当社が負担する見込み費用および人員削減完了の時期については、様々な仮定に基づいており、実際の結果は大きく異なる場合があります。また、従業員の削減の結果として、またはこれに関連して発生する可能性のある事象により、現金または非現金費用または現金支出が発生する場合があります。

(B)ない.

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カタログ表

項目6.展示品


展示品番号をつける	説明する	表	書類番号.	展示品	提出日	提出済み/ 家具を完備するここから声明する

3.1	改訂および再予約された会社登録証明書。	10-Q	001-38410	3.1	8/10/2021

3.2	添付例を改訂及び再編成する。	8-K	001-38410	3.2	3/13/2018

4.1	2024 年 3 月 20 日付の令状契約書	10-K	001-38410	4.5	3/22/2024

4.2	2024 年 3 月 20 日付の当社と当事者との間の第 2 次修正および再確認登録権契約。	10-K	001-38410	4.6	3/22/2024

4.3	あらかじめ出資して株式証の書式を承認する	8-K	001-38410	4.1	3/25/2024

4.4	付随令状の形式	8-K	001-38410	4.2	3/25/2024

10.1	2024 年 2 月 12 日付の信用契約及び保証第 3 次修正（ 2022 年 4 月 19 日付の信用契約及び保証を修正するもの）。当社、借り手、子会社保証人としての当社の一定の子会社、貸し手、オークツリー · ファンド · アドミニストレーション LLC による、行政代理人（ 2023 年 11 月 13 日付信用契約及び保証の免除及び第 1 次改正及び 2023 年 12 月 5 日付信用契約及び保証及び収益利息ファイナンス契約の終了に関する第 2 次改正により改正）	8-K	001-38410	10.1	2/12/2024

10.2	第 4 次信用契約及び保証（ 2024 年 3 月 20 日付）、 2022 年 4 月 19 日付信用契約及び保証（改訂版）、借入者としての当社、子会社保証人としての当社の一定の子会社、貸し手としての当社の一定の子会社、管理代理人としてのオークツリーファンド · アドミニストレーション LLC （改訂版）	10-K	001-38410	10.22.4	3/22/2024

10.3	当社と購入者との間の有価証券購入契約（ 2024 年 3 月 25 日付）	8-K	001-38410	10.1	3/25/2024

31.1	2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。					*

31.2	2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。					*

32.1	2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。					**

32.2	2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。					**

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カタログ表

101.INS	XBRLインスタンスドキュメントを連結する	*
	- インスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。

101.書院	イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書	*

101.カール	インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書	*

101.def	インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する	*

101.介護会	XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する	*

101.Pre	インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント	*

104	表紙対話データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)。	*

本局に提出します。

手紙で提供する。

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	BioXcel Therapeutics， Inc.

日付： 2024 年 5 月 9 日	差出人：
	/ s / ヴィマル · メータ
	ヴィマル · メッタ
	最高経営責任者
	(首席行政主任)


日付： 2024 年 5 月 9 日	差出人：
	/ s / リチャード · スタインハート
	リチャード · スタインハート
	首席財務官
	(首席財務官)