Document

展示99.1

bluebird bioは、2024年第1四半期の業績と操作進捗、2024年の見通しを発表しました。

LYFGENIAの最初の患者スタート（細胞収集）が完了しました。

2024年には、ポートフォリオ全体で85～105人の患者を開始する予定です（ZYNTEGLO11人、SKYSONA 3人、LYFGENIA 1人を含む15人の患者を、すでに開始しています）。

2024年第1四半期の純売上高は1,860万ドルでした。

マネジメントは、2024年5月9日の米国東部時間午前8時にカンファレンスコールを主催します。

マサチューセッツ州ソマービル - 2024年5月9日 - bluebird bio, Inc.（NASDAQ：BLUE）（以下「bluebird bio」または「当社」と記載）は、2024年3月31日までの四半期の業績とビジネスのハイライトを報告し、最近の商業的および操作的な進展についても言及しています。

「bluebirdは、資格のある治療センター（QTC）の無比のネットワーク、患者の入手と払い戻しの証明、および患者とプロバイダーの両方からの需要の証明を備えた、堅固な商業遺伝子療法の基盤を築いてきました」と、bluebird bioの最高経営責任者であるAndrew Obenshain氏は述べています。「今月初めにLYFGENIAの最初の患者スタートを完了し、引き続きローンチに向けた弾みがついていることから、2024年の残りの期間を通じて急速に成長することができると信じています。」

COMMERCIALLAUNCH UPDATES

LYFGENIA™（lovotibeglogene autotemcel）、ZYNTEGLO™（betibeglogene autotemcel）、SKYSONA™（elivaldogene autotemcel）の継続的な商業的な勢い。

LYFGENIAの最初の患者スタートが2024年5月に完了しました。

2024年の開始以来、ZYNTEGLOとSKYSONAの14人の患者が開始しました（ZYNTEGLO11人、SKYSONA3人）。

検証されたアクセス・リムバースメント戦略が好都合なカバー範囲をもたらすと考えられています。

LYFGENIAの商業化およびメディケイド保険の患者に対する事前承認の承認を漏れなく確認しました。

LYFGENIAに対して、全国的な商業開業者とアウトカムベースの契約が数多くあり、200万人以上の米国人のカバー範囲を含む公表済みのカバー範囲ポリシーが存在します。

米国の鎌状赤血球症の80％を代表するメディケイド代理店との協議が続いています。

Medicaidおよび商業請求者の両方で、ZYNTEGLOおよびSKYSONAへのアクセスがタイムリーに継続されており、いずれのセラピーについても最終的な否認はありませんでした。

組織を確立するための莫大なQTC足跡があります。

bluebirdは、LYFGENIAとZYNTEGLOの64のQTCをアクティブに化しました（MSAに署名済み）。

脳性脊髄症（CALD）を持つ患者にSKYSONAを投与するために、6つのセンターを活性化しました。

2024 GUIDANCE

会社は、FDAが承認した3つの治療法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）全体で、2024年に合計で85〜105件の患者開始（細胞採取）を予測しています。 bluebirdは、今後も各治療法の患者開始の四半期ごとの更新を提供する予定です。

3つの製品全体で、2024年の総収益の20％から25％のグロスからネットへの割引が期待されており、製品と支払い者のミックス、LYFGENIAとZYNTEGLOのアウトカムベースの契約の利用状況に基づいて変動します。すべての割引は、製品と支払い者のミックス、およびLYFGENIAおよびZYNTEGLOのアウトカムベースの契約の利用状況に基づいて変動します。

•細胞採取から注入までの予定される時間軸に基づき、同社は2024年第3四半期に最初のLYFGENIA注入から収益を記録することを見込んでいます。

第1四半期の財務ハイライト

•現金残高: 2024年3月31日現在、同社の現金、現金同等物、および制限付き現金残高は約2億6千4百万ドルで、制限付き現金は約5,200万ドルを含みます。

現行のビジネス計画に基づき、全セクターを対象に一定の商業売上目標を達成する能力を前提としていますが、Hercules Capitalとのタームローン契約による額面合計5,000万ドルの残りの2回の支払いが実行されることを前提として、受限現金を除く同社の現金及び現金同等物は、2026年第1四半期までの同社の計画された営業費用および資本支出要件を満たす十分な資金を有しているものと予想しています。

•売上高・純利益:2024年3月31日までの3か月間の総売上高は、2023年3月31日までの3か月間の2百40万ドルに対し、1860万ドルでした。この増加は、ZYNTEGLO製品売上高の増加に起因しています。

2024年3月26日、bluebirdは、2023年12月31日時点の合併財務諸表および2022年および2023年の各四半期の合併財務諸表を、2023年12月31日時点の10-K年次報告書および同社2023年12月31日時点の第1四半期の10-Qクォータリーレポート（「2023年10-K報告書」と呼ばれる）で修正することを発表しました。修正はリースに埋め込まれたリースおよび非リース要素の取り扱いに関するものです。修正により同社の現金残高または収益に影響があることはないと予想されています。修正の結果、同社は2023年10-K報告書および2024年第1四半期の10-Qフォームを提出するのが遅れています。同社はこれらの提出を迅速に完了するために引き続き努力しています。

このプレスリリースに含まれる財務結果は、同社マネジメントが入手可能な最新情報を表しています。同社は、2024年第1四半期の10-Qフォームに報告される実際の結果は、ここで紹介されている結果と大きく異なるとは考えていないことを期待しています。ただし、これらの結果は、同社の財務精算手続きの完了および同社の2024年3月31日締め時点の合併財務諸表の審査後に変更される場合があります。

bluebirdは、2024年3月26日の8:00 am ETに、第4四半期および2023年の年次結果およびビジネスアップデートについてのカンファレンスコールを開催します。

bluebirdは、2024年第1四半期の業績およびビジネスの最新情報について、2024年5月9日（木）午前8時（東部時間）に会議を開催します。

会議に参加するには、米国およびカナダのお客様は+1 (800) 715-9871にダイヤルし、「bluebird call」に参加するようにお願いするか、カンファレンスID 9768329を入力してください。

bluebird bio、株式会社について

bluebird bioは、患者とその家族がより良い日々を過ごすための治療法を開発しています。

bluebirdは、2010年に創設され、一連の開発研究を行ってきました。今日では、先進的な科学技術と商業的リーダーとしての標準を定めています。bluebirdは、実験室の研究成果を臨床試験に応用することにより、たった2年で3つの治療法のFDA承認を確保し、遺伝性疾患に対する治療法において市場をリードしています。

重度の遺伝性疾患に特化しているbluebirdは、歴史に残る深いex vivo遺伝子治療のデータセットを持っており、シックルセル患者症、β-サラセミア症、脳・髄膜炎性局所ジストロフィーに関する業界をリードするプログラムを持っています。認可された治療法を提供することに加え、私たちは、疾患の原因を解明するために、このような治療のカスタマイズおよび効果的な解析法の開発に焦点を当てています。

私たちは、レンチウイルスベクター技術の安全性を理解し、遺伝子治療の分野を前進させるイノベーションを提供するために、細胞レベルでの方法論とリサーチを追求し続けています。

ブルーバードバイオは、スタンドアローンの商業遺伝子療法会社として新しい道を切り開き続け、実際の経験と患者コミュニティへの深いコミットメントを結びつけ、多様な専属の鳥たちの群れを引き付け、育成してきました。

bluebird bio、LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONAは、bluebird bio、Inc.の登録商標です。すべての権利を保有しています。

出典：Nutex Health, Inc。

このプレスリリースには「前向き見通しに関する声明」が含まれています。史実でない記述は、前向き見通しの声明であるか、あるいは前向き見通しの声明であると考えられます。前向き見通しの声明には、bluebirdが所有する治療法のポートフォリオにおける予定された患者開始数、同社の予想キャッシュ・ランウェイ（現金残高に基づく同社の事業運営日数）、Hercules Capitalとのタームローン契約を利用するための同社の予想、同社の製品のGross-to-Net割引、およびLYFGENIAの商品化に関する予想が含まれます。収益認識のタイミング、治療法の患者需要、同社が支援するための有益なカバレッジを確立する能力、および同社がパートナーと協力して商業化を進める能力。また、一部の財務諸表の履歴的修正および2023年10-K報告書および第1四半期の10-Qフォームの提出時期に関する予想も含まれています。このような前向き見通しの記述には、bluebirdの今後の目標、計画、目的に関する過去の業績と現在の期待および予測に基づいて、固有のリスク、仮定事項、および不確定要因が関連しており、同社の将来の目標、計画、目的が、その記述で示されているものと異なる可能性があります。先見の明のない声明にはいかなる保証もありません。本プレスリリースに含まれる先見の明のある声明は、現在の業績と新たな情報、将来のイベント、変更された状況、その他の要因に起因して、変更される可能性があります。

年次報告書10-Kおよび以降の四半期報告書10-Q、現在の報告書8-K、および証券取引委員会（SEC）とのその他の申請状況、および2023年12月22日付のプロスペクタス補足を更新したページ、bluebird bioのビジネスに影響を与える多くのリスク、不確定性が明示されています。リスクには、bluebirdが現行の需要に対応するベクターを製造する上での課題を含みます。bluebirdの継続的および計画された活動に必要とされる内部および外部のコスト、およびそれによる費用、現金使用量への影響は、予想以上であったり、将来的に予想より早く現金を使ってしまう原因となったり、計画を変更または中止する可能性があります。また、bluebirdは、 going concernとして存続する能力について疑念を抱いています。同社の予想も失敗する可能性があるため、費用、現金使用量、そして資金ニーズに関するそれ以外の理由、すなわち、計画の変更や実際の出来事が、bluebirdの想定と異なる場合があります。ローン契約に関連するリスクもあります。運用制限が同社のビジネスに負の影響を与える可能性があるほか、同契約に基づく将来の分割払いにアクセスするためのマイルストーンを達成できないことや、レベニューレベルに関する契約条項に違反したため債務不履行が引き起こされる可能性があります。その他のリスクには、臨床試験での効果と安全性の結果に加えて、再現性問題がある可能性があります。さらに、bluebirdがQTCを想定する時間枠にQTCを活性化するためのリスクがあります。また、QTCが患者をエンロールまたは治療するための遅れを経験する可能性があります。加えて、商業化に引き続き支援を提供する十分な患者需要や支払いを得るための可能性があるリスクがあります。レンチウイルスベクター、薬剤製品、または造血能状態抑制に関連する挿入性腫瘍またはその他の安全性イベントのリスクも含まれます。同社の製品（LYFGENIAを含む）が成功した商業化を達成できないリスクも存在します。本文書に含まれる先見の明のある表現は、本文書の発行日のみ有効であり、適用法による規制緩和の要件を除き、bluebird bio は、いかなる先見の明のある表現を公開的に更新または修正する義務を負わないものとします。

投資家及びメディア

投資家：

coleary@bluebirdbio.com

メディア：

jess.rowlands@bluebirdbio.com