展示99.1
argenxは、2024年第1四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供しました
第一四半期のグローバルな純製品売上高は3.98億ドルでした。
CIDP sBLAのFDAレビューは継続中で、PDUFAターゲットアクション日は2024年6月21日です
2024年第2四半期に予定されているプリフィルドシリンジ（PFS）の提出に間に合っています .
本日午後2:30 CET（午前8:30 ET）にマネジメントによるカンファレンスコールを開催します .
2024年5月9日、午前7時（CET）
オランダ・アムステルダム―世界の重篤な自己免疫疾患を患っている人々の生活を改善することに取り組むグローバルな免疫学会社・argenx SE（ユーロネクスト＆ナスダック：ARGX）は、2024年第1四半期の業績とビジネスの最新情報を発表しました。
「argenxのチームは、今年の始めに設定した野心的な計画を実行するために、重要な進展を遂げました。」とargenxの最高経営責任者であるTim Van Hauwermeirenは述べています。「私たちは、安全性と有効性に常に応える最も広範なgMG製品提供に取り組むことにコミットメントを燃やしています。 VYVGART SCは、私たちの成長に重要な役割を果たし、処方医の広がりを拡大し、新しい患者にアプローチしています。 私たちが築いた関係性とgMG市場の主要なマーケットでの学習は、組織の拡大とCIDPに備えるための成功のポジションを与えてくれます。 提出に必要なデータを生成した後、私たちはpre-filled syringeの開発を進めることにもエキサイトしています。これにより、患者の体験をさらに向上させることができます 。
「期待される臨床上の機会は多岐にわたります。empasiprubart in MMNおよびefgartigimod in Sjogren's病の登録試験を含む複数のプログラムでの登録試験に向けて準備を進めています。これは、TEDおよびseronegative gMGですでに進行中のものに加えてです。この年に追加の第II相データポイントでFcRnの理解を深めることを楽しみにしており、次の波をクリニックにもたらすことで革新の約束を実現する働きが見込まれています。」
2024年第一四半期と最新のビジネスの最新情報
VYVGARTでより多くの患者にアプローチする
VYVGARTは、新生児Fc受容体（FcRn）を標的とする最初の抗体フラグメントであり、2つの適応症で承認された最初のFcRn拮抗剤です。 VYVGARTは、全身型筋無力症（gMG）の治療のために世界中で30以上の国で承認され、日本では原発性免疫性血小板減少症（ITP）の治療に承認されています。 VYVGARTサブカット（SC）（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）は、米国（VYVGART® Hytruloとして）、日本（VYVDURA®として）およびヨーロッパで承認されており、VYVGARTは、IVと単純なSC注射の両方で利用可能な唯一のgMG治療薬です。
| · | 2024年第1四半期の世界的な純製品売上高（VYVGARTおよびVYVGART SCを含む）は3億9800万ドルでした。 |
| · | 2024年3月26日、ITPの治療にVYVGARTが承認され、初のグローバル承認が得られました。 |
| · | gMGでのVYVGART許可について、スイス、オーストラリア、サウジアラビア、韓国ではVYVGART、中国ではZai Labを通じてVYVGART SCも含めた追加の規制上の決定が2024年に予定されています。 |
| · | 慢性炎症性脱髄性多神経病のVYVGART SC規制申請に対して、次の操作が計画されています。 |
| o | 追加生物製剤ライセンス申請（sBLA）のFDAレビューが継続中で、承認薬物ユーザー料制度（PDUFA）のターゲットアクション日は2024年6月21日です。 |
| o | 中国と日本での規制当局への申請が完了しました。 |
| o | 2024年末までに欧州とカナダで規制当局への申請が予定されています。 |
| · | seronegative gMG患者におけるVYVGARTの登録研究が続行され、ラベルをより広範なMG集団に拡大することを目指します。 |
| · | バイオ等価性試験および人間因子研究の有望なデータの後、gMGおよびCIDP用のVYVGART SCプリフィルドシリンジのFDA申請が2024年第2四半期に期待されています。 |
現行のパイプラインの推進
argenxは、その免疫学パイプラインの幅と深さを継続的に示し、複数のパイプライン一製品候補を推進しています。argenxは、FcRnおよび生物学のリーダーシップを確立しており、efgartigimodは2025年までに少なくとも15の適応症で承認または審査中であると予想しています。argenxは、マルチフォーカルモーターニューロパチー（MMN）、遅延移植機能（DGF）、皮膚筋炎（DM）で進行中の第2相試験があるC2阻害剤であるempasiprubartをはじめ、より早期のステージのパイプラインプログラムを推進しています。さらに、argenxは、先天性重症筋無力症（CMS）と筋萎縮性側索硬化症（ALS）の両方で筋特異的キナーゼ（MuSK）アゴニストであるARGX-119を評価しています。
| · | RHO試験の第2相トップラインデータの解析に続いて、efgartigimodを原発性シェーグレン症候群（SjD）の第3相開発に進める決定が発表されました。 |
| · | PC-POTSのefgartigimodの第2相ALPHA試験のトップラインデータは、2024年第2四半期に予定されています。 |
| · | 免疫介在性壊死性筋症（IMNM）、抗合成酵素症候群（ASyS）、およびDMの3つの肉芽腫亜型でefgartigimodを評価するシームレス第2/3相ALKIVIA試験の全フェーズ2トップラインデータ（コホート1および2）は、2024年下半期に予想されています。 |
| · | efgartigimodを水疱性膿痂疹（BP）で評価するBALLAD試験の開発計画に関する更新情報は、2024年末までに予定されています。 |
| · | 甲状腺眼症(TED)でのefgartigimodの登録研究が進行中です。 |
| · | リスクアセスメントの結果、ADDRESS（天疱瘡）およびADVANCE SC（ITP）試験からの学習に基づいて、すべての進行中の研究をリスクアセスメントした後、ANCA関連血管炎（AAV）でefgartigimodを計画された開発を中止することが決定されました。 |
| · | efgartigimodによる証明-オブ-コンセプト研究は、膜性腎症（MN）およびループス腎炎（LN）で進行中であり、抗体媒介性拒絶反応（AMR）および新しく指名された適応症である全身性硬化症（SSc）の研究が今年開始されることが予想されています。 |
| · | empasiprubartのMMNにおけるフェーズ2の全トップラインデータ（コホート1および2）は2024年に予想されており、フェーズ3の開始前に投与量反応を決定するためにコホート2が続行されます。 |
| · | CMSおよびALSの患者におけるARGX-119の早期信号検出を評価するフェーズ1b/2a試験は、2024年に開始される予定です。 |
リピータブル・イノベーション・プレイブックを活用して、長期的なパイプラインの成長を促進する。
argenxは、長期的な持続可能なパイプラインの成長を促進するために、免疫学イノベーションプログラム（IIP）に投資を続けています。IIPを通じて、ARGX-213（FcRnを標的とする）を含む4つの新しいパイプライン候補が指名されました。これにより、argenxは、この新しい薬剤クラスのリーダーシップを更に確固たるものにし、免疫システム全般に焦点を広げる最初のクラスのターゲットであるARGX-121とARGX-220の両方を含まれています。また、炎症に重要な役割を果たすIL-6をターゲットとする、ARGX-109も含まれています。各プログラムの調査新薬（IND）申請は、2025年末までに提出される予定です。
非執行役員としてBrian L. Kotzin, MDを取締役会に任命
Brian Kotzin博士が取締役会の非執行役員および調査および開発委員会の委員長に4年間任命されました。彼は現在、自己免疫性および炎症性疾患の治療薬を開発する企業のコンサルタントを務めています。彼の以前の役割には、Nektar Therapeuticsのチーフメディカルオフィサー、炎症分野の治療領域のグローバル臨床開発責任者、およびAmgenのメディカルサイエンスのヘッドが含まれています。
2024年第1四半期の財務結果
argenx社
損益計算書の非監査の要約
| 2024年2月29日までの3ヶ月間 | ||||||||||||
| 3月31日 | ||||||||||||
| （株式やEPSを除く千ドル単位） | 2024 | 2023 | 差異 | |||||||||
| 製品の純売上高 | $ | 398,283 | $ | 218,022 | $ | 180,261 | ||||||
| コラボレーション売上高 | 2,718 | 1,118 | 1,600 | |||||||||
| その他の営業収益 | 11,512 | 10,740 | 772 | |||||||||
| 当期純利益 | 412,513 | 229,880 | 182,633 | |||||||||
| 売上原価 | (43,178 | ) | (18,335 | ) | (24,843 | ) | ||||||
| 研究開発費用 | (224,969 | ) | (165,855 | ) | (59,114 | ) | ||||||
| 販売、一般および管理費用 | (235,995 | ) | (149,172 | ) | (86,823 | ) | ||||||
| 合弁投資の損失 | (1,792 | ) | (261 | ) | (1,531 | ) | ||||||
| 営業費用合計 | (505,934 | ) | (333,623 | ) | (172,311 | ) | ||||||
| 営業損失 | $ | (93,421 | ) | $ | (103,743 | ) | $ | 10,322 | ||||
| 財務収益 | 38,895 | 16,588 | 22,307 | |||||||||
| 金融費用 | (512 | ) | ((188 | ) | (324 | ) | ||||||
| 取引所の利益/(損失) | (19,312 | ) | 11,165 | (30,477 | ) | |||||||
| 税引き前期間損失 | $ | （74,350 | ) | $ | （76,178 | ) | $ | 1,828 | ||||
| 所得税費用（又は税効果） | $ | 12,753 | $ | 47,307 | $ | （34,554 | ) | |||||
| 期間損失 | $ | （61,597 | ) | $ | （28,871 | ) | $ | （32,726 | ) | |||
| 当期損失-株主に帰属するもの | ||||||||||||
| 親会社株主に帰属する当期純利益 | $ | （61,597 | ) | $ | （28,871 | ) | $ | （32,726 | ) | |||
| 加重平均株式数 | 59,309,996 | 55,555,186 | 3,754,810 | |||||||||
| 基本株式（希薄化後）の（損）益 | （1.04 | ) | （0.52 | ) | （0.52 | ) | ||||||
| 現金、現金同等物および流動金融資産の期末2023年および2022年と 比較しての純増加（減少） | （75,378 | ) | （75,378 | ) | 185,035 | |||||||
| 期末の現金・現金同等物及び流動金融資産 | 3,104,466 | 2,007,513 | ||||||||||
財務結果の詳細
2024年3月31日までの3か月間の総収益は4億1300万ドルで、2023年同期の2億300万ドルに対して増加しており、以下の内容から成っています。
| · | VYVGART及びVYVGART SCの製品の純売上高は2024年3月31日までの3か月間で3億9800万ドルであり、2023年同期の2億1800万ドルに対して増加しています。 |
| · | 2024年3月31日までの3か月間の提携収入は3百万ドルで、2023年同期の1百万ドルに対して増加しており、そのうち2百万ドルは、中国におけるVYVGARTの売上からのロイヤルティ収入によるものです。 |
| · | 2024年3月31日までの3か月間のその他の事業収入は1千200万ドルで、2023年同期の1千100万ドルに対して増加しています。2024年3月31日までの3か月間及び2023年同期のその他の事業収入は主に、研究開発税制優遇措置に関連するものです。 |
2024年3月31日までの3か月間の総営業費用は5億60万ドルで、2023年同期の3億3400万ドルに対して増加しており、主に以下の内容から成っています。
| · | 2024年3月31日までの3か月間の販売費用は4千300万ドルで、2023年同期の1千800万ドルに対して増加しており、VYVGART及びVYVGART SCの販売に対するものです。 |
| · | 2024年3月31日までの3か月間の研究開発費用は2億2千500万ドルで、2023年同期の1億6千6百万ドルに対して増加しており、主に多様な適応症におけるefgartigimodの臨床開発やその他のクリニカル及びプレクリニックパイプライン候補の拡大に係る外部研究開発費用や人件費等に関連しています。 |
| · | 2024年3月31日までの3か月間の営業一般及び管理費用は2億3千6百万ドルで、2023年同期の1億4千9百万ドルに対して増加しており、主にVYVGART及びVYVGART SCの商業化に関連するプロフェッショナル及びマーケティング費用や人件費等に関連しています。 |
2024年3月31日までの3か月間の財務収入は3千9百万ドルで、2023年同期の1千7百万ドルに対して増加しています。財務収入の増加は、2023年7月の資金調達ラウンドによる現金・現金同等物及び流動金融資産の増加に伴う利息収入の増加に主に起因しています。
2024年3月31日までの3か月間の外貨為替損益は、2023年同期の外貨為替利益の1千1百万ドルに対して外貨為替損失1千9百万ドルです。外貨為替利益/損失は、ユーロで計上された現金・現金同等物及び流動金融資産の未実現の為替レート利益/損失に主に起因しています。
2024年3月31日までの3か月間の所得税は所得税の利益1千3百万ドルで、2023年同期の所得税の利益4千7百万ドルに対して減少しています。2024年3月31日までの3か月間の所得税の利益には、現行所得税負担6百万ドル及び繰延税金利益1千9百万ドルが含まれます。比較可能前期に対する現行所得税負担11百万ドル及び繰延所得税利益5千8百万ドルに対して減少しています。
2024年3月31日までの3か月間の純損失は6千2百万ドルであり、2023年同期の2千9百万ドルに対して増加しています。加重平均株式に対する純損失は、2024年3月31日までの3か月間及び2023年同期のそれぞれ1株あたり1.04ドル及び0.52ドルです。
現金・現金同等物及び流動金融資産は、2024年3月31日時点で32億ドルで、2023年12月31日時点で32億ドルでした。現金及び現金同等物及び流動金融資産の減少は、運営活動に使用された純現金流出に起因しています。
財務ガイダンス
現在の運営計画に基づいて、argenxは、2024年の研究・開発と営業・一般管理費用の合計が20億ドル以下になることを予想しています。argenxは、これら予想される営業費用、運転資本、および設備投資に最大5億ドルの純現金を2024年に活用する予定です。
2024年の財務カレンダー
| · | 2024年7月25日：第2四半期の2024年財務結果およびビジネスアップデート |
| · | 2024年10月31日：第3四半期の2024年財務結果とビジネスアップデート |
bluebirdは、2024年3月26日の8:00 am ETに、第4四半期および2023年の年次結果およびビジネスアップデートについてのカンファレンスコールを開催します。
第1四半期2024年の財務結果およびビジネスアップデートについては、本日午後2時30分（CET）/午前8時30分（ET）に会議通話およびウェブキャストによって説明されます。ライブ通話のウェブキャストは、argenxのInvestorsセクションのargenx.com/investorsでアクセスできます。ウェブキャストの再生をargenxのウェブサイトで利用できます。
ダイヤルイン番号：
ライブ通話の15分前にダイヤルしてください。
| ベルギー | 32 800 50 201 |
| フランス | 33 800 943355 |
| オランダ | 31 20 795 1090 |
| イギリス | 44 800 358 0970 |
| アメリカ | 1 800 715 9871 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| スイス | 41 43 210 11 32 |
argenxは、重篤な自己免疫疾患を患う人々の生活を改善することに取り組むグローバルな免疫学的会社です。免疫学イノベーションプログラム(IIP)を通じて世界の有力な学術研究者と協力し、免疫学の飛躍を新しい抗体ベースの薬物ポートフォリオに翻訳することを目指しています。 argenxは、最初に承認された新生児FC受容体(FcRn)ブロッカーを世界中で開発し、米国、日本、イスラエル、EU、英国、中国、およびカナダで販売しています。 同社は、重篤な自己免疫疾患の多数のefgartigimodを評価し、その治療分野内のいくつかの前期実験的な薬物を前進させています。詳細については、www.argenx.comを訪問し、LinkedIn、X(以前はTwitter)、およびInstagramでフォローしてください。
argenxは、重篤な自己免疫疾患に苦しむ人々の生活を改善することにコミットしているグローバルな免疫学企業です。argenxは、免疫学のブレイクスルーを、Immunology Innovation Program（IIP）を通じて、先導する学術的研究者と提携し、革新的な抗体ベースの医薬品の世界的ポートフォリオに変換することを目指しています。argenxは、世界で初めて承認された新生児Fc受容体（FcRn）ブロッカーを開発・商業化し、米国、日本、イスラエル、EU、英国、中国、カナダで展開しています。同社は、複数の重篤な自己免疫疾患におけるefgartigimodの評価および、治療分野内のいくつかの初期段階の実験的な医薬品を進めています。詳細については、www.argenx.comを参照し、LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook、およびYouTubeでフォローしてください。
詳細については、以下にお問い合わせください：
メディア：
Ben Petok
bpetok@argenx.com
投資家：
aroy@argenx.com
Lynn Elton（EU）
リン・エルトン（EU）
lelton@argenx.com
将来に関する声明
本発表内容には、「将来の見通しを示す声明」とされるものが含まれています。これらの将来の見通しを示す声明は、企業の未来に関する予測を含み、argenxが患者に最も広い一般化筋無力症（gMG）製品提供を提供することにコミットすることを含む。組織を拡大してCIDPの準備をする能力。ビジネスをアップデートすると共に、empasiprubart（MMN）およびefgartigimod（Sjogren's病）など、複数のプログラムの試験を登録するための準備。スイス、オーストラリア、サウジアラビア、韓国のgMGとZai Labを通じた中国のVYVGART SCに対する審査決定。欧州およびカナダへの規制当局申請。seronegative gMG患者のVYVGARTのラベル拡大計画を、広いMG集団に拡大。第2四半期のVYVGART SCプリフィルドシリンジ（gMGおよびCIDP向け）のFDA提出を目的とした計画。Fc受容体（FcRn）のリーダーシップを確立することを目指し、efgartigimodが2025年までに少なくとも15の自己免疫疾患で承認または審査中になるという期待。初期段階のパイプラインプログラムを推進すること。ARGX-119の評価。BALLAD研究開発計画の最新情報の更新の予定。計画された臨床試験のタイミングと予定されるデータの結果と規制当局のマイルストーンと計画に関する更新情報。Immunology Innovation Programを通じての4つの新しいパイプライン候補の治験開始申請が、2025年の終わりまでに行われることが予想される。2024年の研究開発費用、営業費用、一般管理費用、および運営費用。当然のことながら、「将来の見通しを示す声明」には、リスクや不確実性があり、読者はこのような将来の見通しを示す声明に過度な依存を置かないように注意することが勧められます。これらの将来の見通しを示す声明は、このドキュメントの発行日に基づいています。argenxは、法律によって要求される限りを除いて、本プレスリリースの情報を、将来の見通しを示す声明を含め、公開更新または修正する義務を負いません。これらの将来の見通しを示す声明は、発行日のみに有効であり、argenxは、将来の見通しを示す声明のいずれかの変更があった場合、または将来の事実が判明した場合、または適切な法的手続きが完了した場合にのみ、制度上必要な開示を行うことを検討します。