別紙99.1

Amylyx Pharmaceuticalsが2024年第1四半期の決算を発表

マサチューセッツ州ケンブリッジ。2024年5月9日 — Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq：AMLX）（「Amylyx」または「当社」）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表しました。

「神経変性疾患による苦しみを終わらせることに深く取り組んでいる組織として、私たちは2024年の第1四半期に迅速な行動を取り、主要な臨床および前臨床プログラムにリソースを集中させ、ミッションに向けてこれまでに築いてきた重要な基盤を構築しました。私たちは、より良い治療法に対する未だ満たされていないニーズが高く、明確に定義された測定可能なバイオマーカー、厳密な裏付けとなる前臨床データ、および治療の作用機序の明確な理論的根拠がある疾患に焦点を当てています」と、Amylyxの共同CEOであるJoshua CohenとJustin Kleeは述べました。「今秋にウォルフラム症候群で進行中のAMX0035と2025年半ばのPSPの臨床試験のデータを含め、パイプラインには複数の短期的な触媒が期待されています。また、カルパイン2の阻害を標的とする強力なアンチセンスオリゴヌクレオチドであるAMX0114を2024年後半にALSのクリニックに導入できることを嬉しく思います。」

最近の企業アップデート：

2024年3月31日に終了した第1四半期の財務結果

純製品収益：2024年3月31日に終了した3か月間の純製品収益は8,860万ドルでしたが、2023年の同時期の純製品収益は7,140万ドルでした。この期間の純製品収益は、主に米国とカナダでそれぞれ販売されたRELYVRIOとALBRIOZAのユニットに関連していました。2024年4月4日、当社は、FDAとカナダ保健省と協力して、RELYVRIO/ALBRIOZAの販売承認を自主的に中止し、第3相PHOENIX試験のトップライン結果に基づいて米国とカナダの市場から製品を排除するプロセスを開始したと発表しました。

売上原価：2024年3月31日に終了した3か月間の売上原価は1億1,640万ドルでしたが、2023年の同時期の売上原価は530万ドルでした。2024年3月31日に終了した3か月間の売上原価には、在庫の減価償却と確定購入による損失に関連する約1億1,050万ドルの非現金費用が含まれていました

米国とカナダでのRELYVRIO/ALBRIOZAの販売承認を自主的に中止するという会社の決定に関連するコミットメント。この時期の売上原価は、RELYVRIOとALBRIOZAの調達、製造、販売にかかる費用でした。

研究開発費：2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は3,660万ドルでしたが、2023年の同時期は2,420万ドルでした。この増加は主に、研究開発努力を支援するための人員増強による人件費の増加、PSPにおけるAMX0035の第3相ORION試験への支出の増加、および前臨床開発活動の増加によるものです。

販管費：2024年3月31日に終了した3か月間の販売、一般管理費は5,780万ドルでしたが、2023年の同時期は4,400万ドルでした。この増加は主に、会社の立ち上げ、商品化の取り組み、上場企業としての運営を支援するための人員増員による人件費の増加と、その他の費用によるものです。

純損失：2024年3月31日に終了した3か月間の純損失は1億1,880万ドル、完全希薄化後は1株あたり1.75ドルでしたが、2023年の同時期の純利益は160万ドル、完全希薄化後の1株あたり0.02ドルでした。

キャッシュポジション：現金、現金同等物、および短期投資は、2023年12月31日時点の3億7,140万ドルに対し、2024年3月31日時点では3億7,330万ドルでした。同社は、2026年にかけてキャッシュランウェイを見込んでいます。これにより、ヘリオス（ウォルフラム症候群ではAMX0035）、オリオン（PSPではAMX0035）、オリオン（PSPではAMX0035）からの予想されるデータ読み出しや、ALSにおけるAMX0114の試験計画など、今後の重要なマイルストーンを達成できるようになります。

投資家電話会議情報

Amylyxの経営陣は本日、2024年5月9日午前8時（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを開催し、財務結果について話し合い、事業の最新情報を提供します。電話会議にアクセスするには、開始時間の少なくとも10分前に+1 (877) -346-6112 (米国およびカナダ) または+1 (848) -280-6350 (国際) にダイヤルして、Amylyx Pharmaceuticalsの電話会議に参加するように依頼してください。電話会議のライブ音声ウェブキャストは、会社のウェブサイト https://investors.amylyx.com/news-events/events の投資家セクションの「イベントとプレゼンテーション」で視聴できます。ウェブキャストはアーカイブされ、イベント後90日間再生できます。

入手可能な情報

その他の情報は、当社の企業ウェブサイト https://amylyx.com および投資家向け広報ウェブサイト https://investors.amylyx.com で定期的に投資家向けに提供しています。これには、財務実績に関するプレスリリースやその他の情報、コーポレートガバナンスに関する情報、および年次株主総会に関連する詳細が含まれます。私たちは、重要な非公開情報を開示し、規則FDに基づく開示義務を遵守する手段として、当社のウェブサイトを使用するつもりです。したがって、投資家は、当社のプレスリリース、SEC提出書類、および公開電話会議やウェブキャストをフォローすることに加えて、当社のウェブサイトを監視する必要があります。

AMX0035について

AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウルソジオール（TURSO、米国外ではウルソドキシコルタウリンとしても知られています）を固定用量で経口投与したものです。AMX0035は、細胞死と神経変性につながる2つのつながった中心経路である小胞体（ER）ストレスとミトコンドリア機能障害を対象とすることで、神経変性を遅らせたり軽減したりするように設計されました。前臨床試験では、AMX0035が細胞死を抑え、細胞機能を改善する可能性があるという証拠が得られ、個々の化合物と比較したAMX0035の相乗効果も裏付けられています。AMX0035は、ウォルフラム症候群や進行性核上性麻痺（PSP）などの神経変性疾患の潜在的な治療法として研究されています。

AMX0114について
 

AMX0114は、軸索（ワレリアン）変性経路の主要な原因であるカルパイン-2をコードする遺伝子を標的とするように設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチドです。軸索変性は、ALSやその他の神経変性疾患の臨床症状と病因の重要な初期要因として認識されています。カルパイン-2は、死後のALS組織におけるカルパイン-2とその切断産物のレベルの上昇、ALSの動物モデルにおけるカルパイン-2調節の治療上の利点、ALSで広く研究されているバイオマーカーであるニューロフィラメントの切断におけるカルパイン2の役割の発見に基づいて、ALSの病因に関係しているとされています。これまでに完了した前臨床試験では、AMX0114がヒトの運動ニューロンにおけるCAPN2 mRNA発現とカルパイン-2タンパク質レベルを強力に、用量依存的に、そして持続的にノックダウンすることが示されています。さらに、前臨床効果研究では、AMX0114による治療により、人工多能性幹細胞（iPSC）由来のヒト運動ニューロンにおける神経毒性障害後の細胞外ニューロフィラメント軽鎖レベルが低下し、ALSに関連した病原性TDP-43変異を含むiPSC由来のヒト運動ニューロンの生存率が向上しました。

HELIOSトライアルについて
 

HELIOS試験（NCT05676034）は、ウォルフラム症候群を患う成人参加者の安全性と忍容性、および内分泌学、神経、眼科機能のさまざまな測定に対するAMX0035の影響を研究するために設計された、12人の参加者を対象としたオープンラベル第2相試験です。

ウォルフラム症候群について
 

ウォルフラム症候群は、小児期に発症する糖尿病、視神経萎縮、神経変性を特徴とする常染色体劣性神経変性疾患です。Wolframの一般的な症状には、糖尿病、視神経萎縮、中枢性尿崩症、感音難聴、神経原性膀胱、進行性神経障害などがあります。文献によると、米国では約3,000人がウォルフラム症候群を患っています。遺伝的および実験的証拠は、小胞体（ER）機能障害がWolframの重要な病原性成分であることを示唆しています。Wolframの予後は不良で、この病気の人の多くは重度の神経障害で早期に死亡します。

ORIONトライアルについて
 

ORION試験（NCT06122662）は、進行性核上性麻痺（PSP）を患っている人を対象に、AMX0035の有効性、安全性、耐容性をプラセボと比較して評価するために設計された、グローバルなランダム化二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験です。ORIONは、世界の主要な学術指導者、PSP患者とその介護者、業界擁護団体と協力して設計および計画されました。

PSPについて
 

進行性核上性麻痺（PSP）は、歩行と平衡感覚障害、眼球運動、嚥下、発話に影響する、散発的でまれな成人発症の神経変性疾患です。PSPを患っている人の最初の診断からの平均余命は6〜8年で、その疫学は筋萎縮性側索硬化症（ALS）の疫学と似ています。PSPは通常、中年後期に始まり、時間の経過とともに急速に進行します。この病気は世界中で約10万人に7人が罹患しており、現在、PSPの治療に承認されている疾患改善療法はありません。

PSPは異常なタウ包含を特徴とするため、タウオパシーとも呼ばれます。他の神経変性疾患と同様に、PSPの基礎となる病態生理学的変化は多因子性であり、いくつかの遺伝的および環境的要因がタウの機能不全と凝集の一因となっている可能性があります。

遺伝子変異、小胞体（ER）ストレス、展開タンパク質応答の活性化、ミトコンドリア機能障害、神経炎症など、複数の経路がタウの機能不全と凝集の原因として考えられています。

ALSについて
 

筋萎縮性側索硬化症（ALS、運動ニューロン疾患とも呼ばれます）は、脳と脊髄の運動ニューロン死によって引き起こされる、絶え間なく進行する致命的な神経変性疾患です。ALSで運動ニューロンが失われると、筋肉機能の悪化、動けなくなったり、話すことができなくなったり、呼吸麻痺が起こり、最終的には死に至ります。ALS患者の90％以上が散発性疾患を患っており、明確な家族歴はありません。ALSは米国で約3万人が罹患しており、ヨーロッパ（欧州連合と英国）では3万人以上がALSにかかっていると推定されています。ALSを患っている人の生存期間の中央値は、診断から約2年です。

アミラックス・ファーマシューティカルズについて

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. は、革新的な新しい治療法の発見と開発を通じて、神経変性疾患コミュニティを支援し、より多くの機会を創出することに取り組んでいます。Amylyxはマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。詳細については、amylyx.comにアクセスして、LinkedInとX（以前はTwitterと呼ばれていました）でフォローしてください。投資家の方は、investors.amylyx.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースに含まれる記述、および歴史的事実ではない事項に関する決算電話会議での関連コメントは、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。そのような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。このような記述には、ウォルフラム症候群、PSP、またはその他の神経変性疾患の治療薬としての AMX0035（フェニル酪酸ナトリウムとタウルソジオール）の可能性、PSP治療のためのAMX0035の当社の第3相ORION試験の結果の発表時期に関する期待、および当社の第2相HELIOS試験の追加結果が含まれますが、これらに限定されませんウォルフラム症候群の治療のためのAMX0035（後者に関連する規制当局との計画的な話し合いを含む）。AMX0114の可能性ALSの治療とALSにおけるAMX0114を評価する試験の開始予定、現在RELYVRIO/ALBRIOZAを服用している患者へのRELYVRIO/ALBRIOZAの入手可能性、PHOENIX試験から学んだ時期と意義、財務実績に関する会社の期待、取締役会の貢献に関する期待、および会社のキャッシュランウェイと長期に関する期待戦略。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述と、会社の決算電話会議での関連するコメントは

将来の出来事に対する経営陣の現在の期待に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性がある、多くのリスクと不確実性の影響を受けます。将来の見通しに関する記述の不確実な性質の一因となるリスクには、Amylyxのプログラム開発活動の成功、費用、および時期、規制開発計画を実行するAmylyxの能力と、計画されたデータ発表と臨床研究の開始から得られる結果のタイミングに関する期待、初期段階の結果が後の段階の結果を反映しない可能性があるリスク、Amylyxの事業資金を調達する能力、および影響が含まれます世界的なマクロ経済の不確実性、地政学的な不安定性、および公衆衛生上の出来事は、今後も続くでしょうAmylyxの事業、およびAmylyxの米国証券取引委員会（SEC）の提出書類（2023年12月31日に終了した年度のAmylyxのForm 10-Kの年次報告書およびその後のSECへの提出書類を含む）に記載されているリスクと不確実性。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述および決算電話会議での関連するコメントはすべて、それらが作成された日付の時点でのみ述べられています。Amylyxは、そのような記述が行われた日以降に発生した出来事や状況を反映するように更新する義務を負いません。

連絡先

メディア

Amylyx メディアチーム

+1 (857) 799-7274

amylyxmediateam@amylyx.com

投資家
リンジー・アレン
アミリックス・ファーマシューティカルズ株式会社
+1 (857) 320-6244
Investors@amylyx.com