1。プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針

重要な会計方針

2024年3月31日に終了した3か月間のこれらの要約連結財務諸表の作成に使用された重要な会計方針は、2024年2月21日にSECに提出された当社のフォーム10-K年次報告書の連結財務諸表の注記2で説明されているものと一致しています。

2。市場性のある証券

2024年3月31日現在、有価証券の純未実現損失ポジションはドルです1.6 百万。2023年12月31日現在、有価証券の未実現利益の純ポジションはドルです1.9 百万。会社は純未実現損失を計上しました3.5 百万ドル、未実現純利益は6.2 2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の負債証券に関連する金額は、それぞれ100万です。これは、要約連結営業報告書の包括損失と包括損失に含まれます。

2024年3月31日および2023年12月31日の時点で、未実現損失のポジションにあった12か月未満の有価証券の公正価値の合計はドルでした893.8 百万と $463.5 それぞれ 100 万です。2024年3月31日および2023年12月31日の時点で、12か月以上にわたって未実現損失のポジションにあった有価証券の公正価値の合計は125.9 百万と $138.4 それぞれ 100 万です。2024年3月31日現在、 いいえ 12か月以上未実現損失のポジションにあった証券は、1年を超えて満期になります。2023年12月31日現在、未実現損失のポジションに12か月以上ある有価証券、合計金額2.0 100万人が1年を超えて満期を迎えました。

当社は、2024年3月31日現在、上記の投資に関連する重大な信用リスクはないと判断しました。当社は、回復するまでそのような有価証券を保有する意向と能力を持っています。その結果、当社は2024年3月31日に終了した3か月間、有価証券の信用関連の減損費用を一切記録しませんでした。 いいえ 2024年3月31日時点で保有されている売却可能な債務証券の残存満期間が30か月を超えています。

3.公正価値の測定

評価階層内でレベル2に分類される有価証券は、通常、米国財務省証券、政府機関証券、預金証券、社債、コマーシャルペーパーで構成されます。当社は、第三者の価格情報源から得られた評価を考慮して、これらの有価証券の公正価値を見積もります。

4。資産と設備、純額

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の減価償却費は4.8 百万と $5.0 それぞれ 100 万。

5。未払費用

6。重要な契約

バーテックスとの契約

2015年のコラボレーション

2015年、当社はバーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（Vertex）と戦略的コラボレーション、オプション、ライセンス契約、または2015年のコラボレーション契約を締結しました。2015年の協力契約は、当社のCRISPR/Cas9遺伝子編集技術を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。当社とVertexは、2017年と2019年にそれぞれ修正第1号と修正第2号で2015年のコラボレーション契約を修正しました。これは、2015年のコラボレーション契約に基づくVertexのオプション権を明確にし、2015年のコラボレーション契約の特定の定義と規定をJDA（以下に定義）および2019年のコラボレーション契約（以下に定義）と一致するように修正することです。2017年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与されたオプションを行使して、ヘモグロビノパシーとベータグロビンターゲットを開発および商品化するための共同独占ライセンスを取得しました。2019年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与された残りのオプションを行使して、2015年のコラボレーション契約に基づいて開発された特定のコラボレーションターゲットを独占的にライセンスしました。

ヘモグロビノパチーのコラボレーション

2017年、Vertexがヘモグロビノパシーとベータグロビンターゲットを開発および商品化するための共同独占ライセンスを取得するオプションを行使した後、当社とVertexは共同開発および商品化契約（JDA）を締結し、CASGEVYを含む潜在的なヘモグロビノパシー治療薬について合意しました。当社とVertexはすべての研究開発費用と全世界の収益を平等に分担します。2021年、当社とVertexはJDAまたはA&R Vertex JDCA（随時修正され有効なもの）を修正および改訂しました。これに従い、両当事者は、とりわけ、（a）コラボレーションのためのガバナンス構造を調整し、それに基づく各当事者の責任を調整することに合意しました。これにより、VertexはCASに関するすべての意思決定（つまり、管理）を主導し、行います。将来的に、（b）CASGEVYについてのみ当事者間の純利益と純損失の配分を調整します。配分されるのはCASGEVYのみです。 40％を会社に 60A&R Vertex JDCAの下で世界中で研究、開発、製造、商品化できる特定の製品候補および製品（CASGEVYを含む）に関連する特定の知的財産権をVertexに将来的に付与し、（c）Vertexに特定の知的財産権を独占的にライセンスします（特定の活動を行うための会社の留保権を条件とします）。さらに、A&R Vertex JDCAでは、CASGEVYプログラムへの支出が2024年までに規定額を超える場合、当社は契約に基づく費用の一部を繰り延べることができます。2023年12月、当社はA&R Vertex JDCAの改正、またはA&R Vertex JDCAの修正第1号を締結しました。VertexはCASGEVYのグローバルな開発、製造、商品化に関するものです。A&R Vertex JDCAの修正第1号に従い、とりわけ、当社とVertexは、(a) 第三者とのライセンス契約から生じる特定の費用を配分することに合意しました。その結果、当社がVertexに現在支払うべき金額は20.0 A&R Vertex JDCAの修正第1号に規定されている事象で100万円となり、(b) 特定の状況下では、契約に基づいて繰り延べることが認められている会社の費用の時期と分担額を調整します。修正されたA&R Vertex JDCAに基づく繰延金額は、CASGEVYプログラムの将来の収益性との相殺としてのみVertexに支払われ、支払われる金額は指定された年間最大額に制限されます。

A&R Vertex JDCAが検討していた取引の完了に関連して、当社は$を受け取りました900.0 Vertexからの100万ドルの前払い。さらに、2023年12月、当社とVertexは米国食品医薬品局（FDA）からCASGEVYの承認を受けました。FDAがCASGEVYを承認したことで、Vertexはドルを稼ぐ義務を負うようになりました200.0 2023年12月に計上され、2024年1月に支払いが受領された当社への100万マイルストーンの支払いは、2023年12月31日現在、添付の連結貸借対照表の売掛金に含まれています。

DMDとDM1の独占ライセンス

2019年、当社とVertexは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と筋緊張性ジストロフィー1型（DM1）の治療用製品の開発と商品化について、戦略的コラボレーションおよびライセンス契約、または2019年コラボレーション契約を含む一連の契約を締結しました。DMDとDM1プログラムでは、すべての研究、開発、製造、商品化活動、および関連するすべての費用をVertexが負担します。IND申請時に、当社は、DM1のマイルストーンとロイヤルティを放棄し、代わりに、すべてのDM1製品をグローバルで共同開発および共同商品化して、支払いと引き換えにすべてのDM1製品をグローバルで共同開発および共同商品化することができます 50契約の発効日からIND申請までにVertexが負担した研究開発費の割合。

糖尿病の分野での協力

2021年、当社とViaCyte, Inc.（ViaCyte）は、世界中の1型糖尿病、2型糖尿病、またはインスリン依存性/必要とされる糖尿病の診断、治療、予防のための製品候補および共有製品を共同開発および商品化するための共同開発および商品化契約（ViaCyte JDCA）を締結しました。2022年の第3四半期に、バーテックスはViaCyteを買収し、ViaCyteはバーテックスの完全子会社になりました。2023年3月、（1）当社とViaCyteはViaCyte JDCAの改正またはViaCyte JDCA修正条項を締結し、ViaCyte JDCAに基づく当社とViaCyteの特定の権利と義務を調整しました。（2）当社とVertexは、それに従って非独占ライセンス契約または非EXライセンス契約を締結しました同社は、1型糖尿病、2型糖尿病の診断、治療、予防に特定の製品を利用するために、特定の遺伝子編集知的財産を非独占的にVertexにライセンスすることに同意しましたまたはインスリン依存症/世界中で糖尿病を必要としています。その後、ViaCyteはViaCyte JDCAからオプトアウトすることを選択しました。オプトアウト条件に従い、現在進行中のコラボレーション資産は当社が完全に所有しており、ViaCyteに支払うべき将来の売上に対するロイヤリティの対象となります。オプトアウトは2024年2月上旬に発効しました。

Non-Exライセンス契約の締結に関連して、会社は$を受け取りました100.0 2023年の第1四半期にVertexから100万ドルを前払いし、その後$を受け取りました70.0 2023年の第2四半期に100万件の研究マイルストーンを達成しました。会社は最大$の追加マイルストーン支払いを受け取る資格があります160 合計で100万です。これは、ライセンスされた知的財産を利用する特定の製品について、事前に決められた研究、開発、および商業上のマイルストーンの達成に依存します。さらに、当社は、特定の製品の販売に対して、一桁台前半から半ばまでの段階的なロイヤリティを受け取る資格があります。

会計分析

この注記6では、2015年のコラボレーション契約、修正第1号、修正第2号、A&R Vertex JDCA、A&R Vertex JDCAの修正第1号、および2019年のコラボレーション契約を総称して「Vertex契約」と呼び、Non-Exライセンス契約とViaCyte JDCA修正条項を総称して「2023年3月契約」と呼びます。

Vertex契約と2023年3月契約には、ASC 606「顧客との契約による収益」（ASC 606）で定義されている顧客とベンダーの関係、ASC 808、共同契約（ASC 808）で定義されている共同契約、ASC 730、研究開発、またはASC 730で定義されている研究開発費の構成要素が含まれています。具体的には、2023年3月の契約に関して、非独占的ライセンスはASC 606に基づく履行義務であり、ViaCyte JDCA改正に基づく継続的な研究開発サービスはASC 808に基づく会計単位であると結論付けました。

ASC 606に基づくアカウンティング分析

2023年3月の契約

契約の身分証明書

2023年3月の契約は、単一の商業目的を持ったパッケージとして交渉されたため、2023年3月の契約は会計上の目的でまとめられ、単一の取り決めとして扱われました。会社は会計上の理由から、統合契約により元のViaCyte JDCAが終了すると判断し、新しい契約を作成しました。

履行義務の特定

当社は、ライセンスの提供を支援するためにViaCyte JDCA修正条項の一部として提供された特定の修正された権利と義務を含む非独占的ライセンスの譲渡を締結しました。この譲渡は、契約の文脈において明確かつ明確であることが可能でした。

取引価格の決定

当初の取引価格は、$の前払いでした100.0 百万。

2023年の第2四半期に、当社は取引価格をドルを含むように調整しました70.0 2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連する、以前は制約されていた変動対価が100万件に上りました。当社は、2024年3月31日現在、以下に説明するマイルストーンとロイヤルティから生じる可能性のあるその他の変動対価はすべて完全に制限されていると判断しました。会社は各報告期間の取引価格を再評価します。

取引価格の履行義務への配分

当社は、2023年3月契約の履行義務を1つ特定したため、取引価格の配分は必要ありませんでした。

収益の認識

当社は、ライセンスの提供を支援するためにViaCyte JDCA修正条項の一部として提供された特定の修正された権利と義務を含む非独占的ライセンスは、機能的知的財産であると判断しました。知的財産により、Vertexは糖尿病分野の研究開発という形で機能またはタスクを実行できるようになります。2023年に、当社は$の収益を計上しました100.0 契約開始時の非独占ライセンスは、100万です。これは、非独占ライセンスが引き渡された時点だったからです。

2023年には、$の変動対価からの収入70.0 2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連して、100万件が認められました。2023年12月31日に終了した年度の2023年3月契約に基づいて計上された収益は170.0 合計で百万です。

いいえ 収益は、2024年3月31日に終了した3か月間の2023年3月契約に基づいて計上されました。2023年3月31日に終了した3か月間の2023年3月契約に基づいて認識された収益は100.0 百万。

Non-Exライセンス契約に基づくマイルストーン

2024年3月31日現在、当社はVertexから将来のマイルストーン支払いを$まで受け取る資格があります160.0 ライセンスされた知的財産を利用する特定の製品について、事前に決められた研究、開発、および商業上のマイルストーンの達成に応じて、非Exライセンス契約に基づく総額は100万です。さらに、当社は、特定の製品の販売に対して、一桁台前半から半ばまでの段階的なロイヤリティを受け取る資格があります。

Non-Exライセンス契約に基づく残りの各マイルストーンは、2024年3月31日時点で完全に制限されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかは不明です。残りの研究、開発、規制のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは、主に知的財産のライセンスに関するもので、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティはロイヤリティ認識の制約のもとで計上され、制約付き変動対価として計上されます。当社は、商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用しており、ライセンス製品のその後の販売（それぞれの達成）が行われるまで、それぞれの収益を認識しません。

バーテックス契約

繰延収益

2024年3月31日および2023年12月31日の時点で、 いいえ Vertex契約に関連する現在の繰延収益。2024年3月31日現在、ドルがありました12.3 Vertex契約に関連する100万件の非流動繰延収益。2023年12月31日と変わりません。残りの履行債務に割り当てられた取引価格は$でした12.3 百万。

マイルストーン

当社は、Vertex契約に関連して得られる可能性のあるマイルストーンを評価しました。

2015年のコラボレーション契約とその後の改正により、当社は最大$を受け取る資格があります410.0 Vertexが2019年にライセンスした3つのコラボレーション目標のそれぞれについて、開発、規制、商業上の追加マイルストーンと純製品売上高に対するロイヤルティが100万件に達しました。各マイルストーンは、そのコラボレーションターゲットに送られ、関連するマイルストーンイベントを達成した製品の数に関係なく、コラボレーションターゲットごとに1回のみ支払われます。

会社は将来最大$の支払いを受ける資格があります775.0 DMDおよびDM1プログラムの特定の開発、規制、および商業上のマイルストーンの成功に基づいて、2019年のコラボレーション契約に基づいて100万ドルが支払われます。また、このコラボレーションから生じる可能性のある製品の将来の純売上高に対して、段階的なロイヤルティを受け取る資格があります。ただし、DM1のすべての製品をグローバルで共同開発および共同商品化するために、DM1のマイルストーンとロイヤルティを差し控えることもできます。

当社は、CASGEVYプログラムにとって有益で、CASGEVYプログラムにとって有益で、CASGEVYが最終的にそのような分野で規制当局の承認を得た場合、Vertexから合計8桁までの特定のマイルストーン支払いを受ける権利があります。

上記の残りの各マイルストーンは、2024年3月31日時点で完全に制約されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかは定かではありません。残りの研究、開発、規制のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは、主に知的財産のライセンスに関するもので、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティはロイヤリティ認識の制約のもとで計上され、制約付き変動対価として計上されます。当社は、商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用しており、ライセンス製品のその後の販売（それぞれの達成）が行われるまで、それぞれの収益を認識しません。

ASC 808に基づくアカウンティング分析

バーテックス契約

Vertex契約に関連して、当社は以下の協力要素を特定しました。(i) A&R Vertex JDCAに基づくCASGEVYに関連する移行サービスを含む、共有製品の開発および商品化サービス（A&R Vertex JDCAに基づくCASGEVYに関連する移行サービスを含む）、（ii）後続製品の研究開発サービス、および（iii）委員会への参加。費用分担の関連する影響は、要約された連結営業報告書と包括損失のコラボレーション費用（純額）に含まれています。2024年および2023年3月31日に終了した3か月間で、当社はドルを認識しました47.0 百万と $42.2 CASGEVYプログラムに関連するコラボレーション費用（純額）はそれぞれ100万です。2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間のコラボレーション費用（純額）は、ドルを差し引いたものです0.8 百万と $2.8 CASGEVYプログラムに関連して、Vertexからそれぞれ何百万件もの償還がありました。

7。コミットメントと不測の事態

リース

会社のリース契約についての議論については、2024年2月21日にSECに提出されたフォーム10-Kの当社の2023年次報告書の連結財務諸表の注記7を参照してください。

訴訟

通常の事業過程において、当社は時折、特に会社の知的財産（ライセンスされている特定の知的財産を含む）、商業的取り決めおよびその他の事項に関連する訴訟、調査、手続き、訴訟の脅迫に巻き込まれます。このような手続きには、ライセンスされた特定の知的財産を含む当社の知的財産権に関する、準訴訟、米国特許商標庁および欧州特許庁における当事者間行政手続が含まれる場合があります。上記のいずれの結果も、メリットにかかわらず、本質的に不確実です。さらに、訴訟や関連事項は費用がかかり、そうでなければ他の活動に従事していたはずの会社の経営陣やその他のリソースの注意がそらされる可能性があります。当社がそのような手続きで勝訴できない場合、会社の事業、経営成績、流動性および財政状態に悪影響が及ぶ可能性があります。

信用状

2024年3月31日現在、当社は$の現金制限を設けていました11.5 百万通です。特定のリース施設における会社の義務を担保する信用状を表します。信用状は、制限付預託口座に保管されている現金で担保されており、2024年3月31日現在の当社の要約連結貸借対照表の「制限付現金」に含まれています。

研究、製造、ライセンス、知的財産契約

当社は、当社の遺伝子編集技術の新しいデリバリー戦略と用途を特定するために、複数の研究機関や企業と契約してきました。また、当社は多くのライセンス契約の当事者でもあり、多額の前払いが必要で、将来のロイヤリティの支払いや潜在的なマイルストーンの支払いを随時行う必要がある場合があります。さらに、当社は知的財産契約の当事者でもあり、随時維持費とマイルストーンの支払いが必要です。さらに、当社は、将来のサービスの実施のために前払いを要求する多くの製造契約の当事者です。

これらの契約に関連して、製品ごとに、取引相手は、特定の研究、開発、規制上のマイルストーンに応じて、最大8桁の潜在的な支払いを受け取る資格があります。さらに、製品ごとに、取引相手は指定された年間売上高基準額に基づいて、潜在的な商業マイルストーンの支払いを受ける資格があります。支払われる可能性があるのは、指定された年間売上高基準額の1桁台前半の割合です。取引相手も、将来の純売上高から低額の一桁のロイヤリティを受け取る資格があります。

特定の状況下で、また将来特定の不測の事態が発生した場合、Vertexは最大$を受け取る資格があります395.0 2015年のコラボレーション契約の改正（上記の注記6で定義されている）に基づく特定の研究、開発、規制、および商業上の特定のマイルストーンの可能性、および特定の目標に関連する将来の純売上高に対する1桁の段階的なロイヤルティです。さらに、Vertexは、CASGEVYプログラムの収益性に対する一定の制限を条件として、CASGEVYプログラムにとって有益で、最終的に規制当局の承認を得た場合、Vertexに一定のマイルストーン支払いを支払う義務があり、合計で8桁に達する可能性があります。

A&R Vertex JDCAでは、CASGEVYプログラムの特定の費用を$を超えて繰り延べるオプションがあります110.3 2022年12月31日、2023年、2024年に終了した年度については百万です。2024年3月31日現在、$4.0 2024年にA&R JDCAの下で発生した何百万もの費用が繰り延べられました。2023年、当社はCASGEVYプログラムの特定の費用を、A&R Vertex JDCAに基づく繰延限度額を超えて繰延するオプションを行使し、その結果、$が繰り延されました80.9 2023年12月31日時点で百万です。2022年に、当社はまた、2022年にCASGEVYプログラムで発生した費用のうち、A&R Vertex JDCAに基づく繰延限度額を超えて繰延するオプションを行使しました。その結果、$が繰り延されました36.1 2022年12月31日時点で百万です。繰延金額は、CASGEVYプログラムの将来の収益性に対する相殺としてVertexにのみ支払われ、支払われる金額は、年間指定された最大金額に制限されています。CASGEVYプログラムのこれらの繰延費用は、負債が発生している可能性が高く、金額を合理的に見積もることができる場合に発生します。2024年3月31日現在、現在までに偶発的支払いは発生していません。

8。株式資本

当社の普通株式はすべてスイスの会社法に基づいて認可されており、名目価値は 0.03 一株あたりスイスフランです。普通株式の額面価値はスイスフランで記載されていますが、当社は引き続き要約連結財務諸表を作成するための報告通貨として米ドルを使用しています。

2024年3月31日現在、当社の株式資本は 88,517,810 名目価値がCHFの登録普通株式 0.03 一株あたり、 8,202,832 債券または類似商品の潜在的な発行のために留保されている登録普通株式、および 19,925,932 会社の従業員持分インセンティブプラン用に留保されている登録普通株式。さらに、取締役会は、2028年6月8日、または資本範囲の満了日までの場合、いつでも、CHFの下限内で株式資本を1回以上増やす権限を与えられています 2,538,051.84 とCHFの上限は 2,952,222.57、対応します 13,805,691 名目価値がCHFの登録普通株式 0.03 それぞれが全額支払われます。

普通株式発行

アット・ザ・マーケット・オファリング

2019年8月、当社はジェフリーズLLC（ジェフリーズ）と公開市場売却契約を締結しました。この契約に基づき、当社は、販売代理店として、ジェフリーズを通じて、独自の裁量で、販売代理店として、普通株式、または2019年8月の売買契約を随時提供および売却することができました。

2021年1月、2019年8月の売買契約に関連して、当社は、総収入が最大$の普通株式を随時募集および売却する目論見書補足書をSECに提出しました600.0 百万。2021年7月、当社は、2021年1月に提出された以前の目論見書補足に代わる新しい目論見書補足書をSECに提出しました。これは、元の目論見書補足の下に残っている普通株式の総収入が最大$の普通株式を随時募集および売却するためのものです。419.8 百万、または、2021年1月の目論見書補足と合わせると、2021年のATMです。

2024年3月31日現在、当社は 1.5 2021年のATMの下にある100万株の普通株の平均価格は139.28 1株あたりの総収入が$の場合212.4 百万、これは株式発行費用を差し引いたものです2.9 百万、印紙税を除きます。

登録ダイレクト・オファリング

2024年2月、当社は約$の売却に関する投資契約を締結しました280.0 登録された直接募集で機関投資家のグループに100万株の普通株を、1株あたりの価格は71.50。当社は$の純収入を受け取りました279.0 百万、米ドルで支払うべき印紙税を除く2.8 百万。

9。株式ベースの報酬

ストックオプション活動

2024年3月31日現在、ストックオプションに関連する未認識の報酬費用の総額は101.7 百万。当社は、残りの加重平均期間で計上すると予想しています 2.8 何年も。

制限付き株式活動

10。普通株主に帰属する1株当たり純損失

1株あたりの基本純損失は、普通株主に帰属する純損失を、その期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、普通株主に帰属する純損失を、自己株式法を使用して発行されたストックオプションおよび新株予約権による希薄化効果を含めて、その期間に発行された普通株式同等物の加重平均数で割って計算されます。会社の純損失は、提示されたすべての期間の普通株主に帰属する純損失です。