別紙99.1

CRISPR Therapeuticsはビジネスアップデートを提供し、2024年第1四半期の決算を報告します

—世界中で25を超える認定治療センター（ATC）がCASGEVY™ の治療を受けており、複数の患者がすでに細胞を採取しています—

—次世代のCAR T製品候補であるCTX112™ とCTX131™ について、それぞれCD19とCD70を対象に、複数の適応症にわたって臨床試験が進行中です—

—それぞれANGPTL3とLp（a）を対象とした、生体内遺伝子編集製品候補であるCTX310™ とCTX320™ の臨床試験が進行中です —

—アンギオテンシノーゲン（AGT）を標的とする難治性高血圧症および5'-アミノレブリン酸シンターゼ1（ALAS1）を標的とする急性肝ポルフィリン症（AHP）に対して、脂質ナノ粒子（LNP）を介した肝臓への送達を利用する新しい前臨床プログラムでパイプラインを拡大します —

—1型糖尿病（T1D）の治療のための同種遺伝学、低免疫、遺伝子編集、幹細胞由来の製品候補であるCTX211™ の臨床試験が進行中です —

—2024年3月31日現在、約21億ドルの現金、現金同等物、有価証券を擁する堅調な貸借対照表-

スイスのツーク、マサチューセッツ州ボストン、2024年5月8日 — 重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に注力するバイオ医薬品企業であるCRISPR Therapeutics（Nasdaq：CRSP）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表しました。

「今四半期は、CASGEVYの堅調な立ち上げに加えて、有望な前臨床データに基づいて、希少疾患と一般疾患の両方を対象とした追加のインビボプログラムをポートフォリオにノミネートできたことを嬉しく思います」と、CRISPR Therapeuticsの最高経営責任者兼会長であるSamarth Kulkarni博士は述べました。「さらに、腫瘍学、自己免疫、糖尿病、心血管系の適応症にわたる臨床試験のポートフォリオを、資本効率の良い方法で発展させ続けています。今後12〜18か月の間に複数のデータを読み出すことで、遺伝子編集に基づく革新的な治療法の恩恵を受ける可能性のある患者の数を増やす態勢を整えています。」

最近のハイライトと展望

CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）について

CASGEVY™ は、SCDまたはTDTの対象患者を対象とした、非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者のVOCを、TDT患者の場合は輸血が必要なVOCを削減または排除することが示されています。

CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。

CRISPRセラピューティクスとバーテックスのコラボレーションについて

CRISPR TherapeuticsとVertexは2015年に戦略的研究協力を締結しました。これは、CRISPR/Cas9を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。CASGEVY（exa-cel）は、共同研究プログラムから生まれた最初の潜在的な治療法です。修正されたコラボレーション契約に基づき、Vertexは現在、CASGEVYのグローバルな開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeuticsでプログラムの費用と利益を世界中の60対40に分割しています。VertexはCASGEVY™ の製造元であり、独占ライセンス保持者です。

CTX112について

CTX112は、次世代の完全所有の同種CAR T製品候補です。差別化クラスター19、つまりCD19を対象としています。これには、CAR Tの効力を高め、CAR Tの消耗を減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX112は、少なくとも2種類の治療を受けたことがある再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。

CTX131について

CTX131は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原である分化クラスター70（CD70）を対象とした、次世代の完全所有の同種CAR T製品候補です。CTX131には、CAR Tの効力を高め、CAR Tの消耗を減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象とした製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された臨床試験で調査されています。

In Vivoプログラムについて

CRISPR Therapeuticsは、CRISPR/Cas9を肝臓に送達するための独自のLNPプラットフォームを確立しました。当社の生体内ポートフォリオには、主要な治験中の生体内プログラムであるCTX310（アンジオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）向け）とCTX320（リポタンパク質（a）（Lp（a）向け）が含まれ、心血管疾患の2つの検証済み治療標的であり、現在臨床試験中です。さらに、同社の研究および前臨床開発候補には、それぞれ難治性高血圧症にアンジオテンシノーゲン（AGT）を、急性肝ポルフィリン症（AHP）に5'-アミノレブリン酸シンターゼ1（ALAS1）を標的とするCTX340とCTX450が含まれます。

CTX211について

CTX211は、T1Dの治療のための同種遺伝子、遺伝子編集、幹細胞由来の治験薬です。これには、細胞を低免疫状態にし、細胞の健康を高めることを目的とした遺伝子編集が組み込まれています。この免疫回避型細胞補充療法は、患者がブドウ糖に反応して自分でインスリンを生成できるように設計されています。

CRISPR セラピューティクスについて

10年以上前の創業以来、CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集の分野でプログラムを進める研究段階の企業から、史上初のCRISPRベースの治療法の歴史的承認を最近祝い、ヘモグロビノパシー、腫瘍学、再生医療、心臓血管、自己免疫、希少疾患など、幅広い疾患分野にわたる多様な製品候補を持つ企業へと変貌を遂げました。CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアの治療を研究するために、2018年に史上初のCRISPR/Cas9遺伝子編集療法をクリニックに進めました。2023年後半から、CASGEVY™（exagamglogene autotemcel）がこれらのいずれかの状態の対象患者を治療することが一部の国で承認されました。ノーベル賞を受賞したCRISPR科学は、生物医学研究に革命をもたらし、潜在的に変革をもたらす新しいクラスの医薬品を生み出す可能性を秘めた、強力で臨床的に検証されたアプローチです。CRISPR Therapeuticsは、その取り組みを加速し拡大するために、バイエルやバーテックスファーマシューティカルズなどの大手企業と戦略的パートナーシップを確立しました。CRISPR Therapeutics AGはスイスのツークに本社を置き、米国子会社CRISPR Therapeutics, Inc. は完全子会社で、研究開発部門はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにあり、事業所は英国のロンドンにあります。詳細については、www.crisprtx.comをご覧ください。

CRISPR THERAPEUTICS® 標準文字マークとデザインロゴ、CTX112™、CTX131™、CTX211™、CTX310™、CTX320™、CTX340™、CTX450™ はCRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。

CRISPR治療薬の将来の見通しに関する声明

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における多くの「将来の見通しに関する記述」が含まれている場合があります。これには、このプレスリリースでのクルカルニ博士の記述や、次のいずれかまたはすべてに関するCRISPR Therapeuticsの期待に関する記述が含まれます。(i) 前臨床研究、臨床試験、パイプライン製品およびプログラム（製造能力を含むがこれらに限定されません）そのような研究や試験の状況、新しい適応症への拡大の可能性、一般的なデータに関する期待、（ii）進行中および計画中の臨床試験によって生成されるデータ、およびそのデータを今後の臨床試験の設計と開始に使用する能力、（iii）CASGEVYの商業化および期待される利益（承認されている、または承認される可能性のある法域でCASGEVYの対象となると予想される患者集団を含む）、（iv）十分性その現金資源、（v）コラボレーションから期待される利益、（vi）治療上の価値、開発、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術と治療法の商業的可能性。上記に限定されませんが、「信じる」、「期待する」、「計画する」、「期待する」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。将来の見通しに関する記述は本質的に不確実であることに注意してください。CRISPR Therapeuticsは、そのような記述はその事業と運営に関する知識の範囲内の合理的な仮定に基づいていると考えていますが、将来の見通しに関する記述は約束でも保証でもなく、必然的に高い不確実性とリスクにさらされます。実際の業績と結果は、さまざまなリスクと不確実性のために、将来の見通しに関する記述で予測または示唆されているものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、進行中の臨床試験の有効性と安全性の結果が、進行中または計画中の臨床試験で継続または繰り返されない、規制当局の提出をサポートしない可能性がある、規制当局がexa-celを適時またはまったく承認しない可能性がある、規制当局の承認後もエクサセルの継続的な開発または商品化を支援するための適切な価格設定や償還が確保されない可能性がある、臨床試験の結果が好ましくない場合などがあります。1つまたは複数の製品候補プログラムが以下のように進まない技術的、科学的、または商業的な理由で計画されています。将来の競争やその他の市場要因が、製品候補の商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。製品候補の前臨床試験の開始と完了が不確実であり、そのような研究の結果が将来の研究または臨床試験の結果を予測しない可能性があります。試験を実施したり製品を販売したりするための規制当局の承認は不確実です。製造施設の運営に内在する不確実性、気付かない場合がありますその潜在的なメリットコラボレーション、自社の技術と第三者に属する知的財産の知的財産保護に関する不確実性、およびそのような知的財産の全部または一部が関与する訴訟の結果（干渉、異議申し立て、または同様の手続きなど）、およびCRISPR Therapeuticsの最新のForm 10-K年次報告書、Form 10-Qの四半期報告書などの「リスク要因」という見出しに記載されているリスクと不確実性 CRISPR Therapeuticsが米国証券に提出したその他のその後の申告と取引委員会。これはSECのウェブサイト（www.sec.gov）で入手できます。既存の投資家および将来の投資家は、これらの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼しないように注意してください。CRISPR Therapeuticsは、法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務や約束を一切負いません。

投資家の連絡先:

スーザン・キム

+1-617-307-7503

susan.kim@crisprtx.com

メディア連絡先:

レイチェル・イーデス

+1-617-315-4493

rachel.eides@crisprtx.com

CRISPR Therapeutics AG

要約連結営業報告書

（未監査、株式データおよび1株あたりのデータを除く千単位）

CRISPR Therapeutics AG

要約された連結貸借対照表データ

(未監査、千単位)