エディタス・メディシンが2024年第1四半期の業績と事業最新情報を発表

成人コホート登録を完了し、重症鎌状赤血球症を対象としたレニセルの第1/2/3相RUBY臨床試験の思春期コホートに複数の患者を登録しました

2024年半ばに実施される輸血依存性ベータサラセミアに対するレニセルのRuby試験とeDithal試験の追加の臨床データを2024年末までに発表し、さらに更新する予定です

革新的な生体内遺伝子編集薬の開発を支援するための生体内機能に関する前臨床データをASGCTで発表します

2026年に向けて滑走路が稼働する堅調な財政状態

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年5月8日 — 臨床段階の遺伝子編集会社であるEditas Medicine, Inc.（Nasdaq：EDIT）は本日、2024年第1四半期の財務結果を報告し、事業の最新情報を提供しました。

Editas Medicineの社長兼最高経営責任者であるM.B.、M.M.Sc. のギルモア・オニールは、「レニセル、in vivo、知的財産を含む事業開発など、今四半期は戦略の3つの柱すべてにおいて大きな進歩を遂げました」とコメントしています。「私たちは大きな勢いで2024年に突入しました。エディタスチームが商業段階の企業になり、以前は治療できなかった重篤な疾患を抱える人々のために、臨床的に差別化された革新的な医薬品の開発に向けて大きな進歩を遂げたことを誇りに思います。」

最近の業績と展望

体外ヘモグロビノパシー

•重症鎌状赤血球症（SCD）用のレニセル（レニズガムグロゲン・オートゲドテンセル、以前はEDIT-301）

•当社は、SCDを対象とした第1/2/3相RUBY試験の成人コホートの登録を完了し、引き続き患者に投与しています。

•同社は、思春期コホートの複数の患者をRUBY試験に登録しました。

•当社は、2024年半ばのRUBY試験でかなりの臨床フォローアップが必要な鎌状赤血球患者の実質的な臨床データセットを提示し、2024年末までにさらにデータを発表する予定です。

•輸血依存性ベータサラセミア（TDT）用のレニセル

•当社は引き続き、TDTのeDITHAL試験に患者を登録し、投与しています。

•当社は、2024年半ばにeDithal試験の追加の臨床データを発表し、2024年末までにさらにデータを発表する予定です。

生体内医薬品

•同社は今週後半に、5月9日と10日に開催される米国遺伝子細胞療法学会（ASGCT）第27回年次総会で、革新的な生体内遺伝子編集薬の開発を支援するための前臨床データを発表します。プレゼンテーションには以下が含まれます：

脂質ナノ粒子（LNP）を介した最適化されたガイドRNA（gRNA）と人工ASCAS12aメッセンジャーRNA（mRNA）の送達を使用したマウス研究からの生体内前臨床データの口頭発表。

肝臓を含む複数の細胞型で高効力の遺伝子編集を可能にし、生体内での遺伝子編集の結果を改善して生体内での遺伝子編集薬の開発を可能にするasCas12a gRNA修飾を示す臨床前データです。

o全遺伝子ノックインのための新しい生体内遺伝子編集技術を開発するための基礎となる強力な大型セリンリコンビナーゼ（LSR）の同定に関する研究。医薬品開発における生体内遺伝子編集ターゲットの可能性を広げています。

•当社は、年末までに非公開の適応症について、in vivoでの前臨床的概念実証を確立する予定です。

その他の企業ハイライト

ビジネス開発

•2024年3月、エディタス・メディスンとブリストル・マイヤーズ・スクイブ（NYSE：BMY）は、両者ががんや自己免疫疾患の治療のための自家および同種α-β-T細胞薬の研究、開発、商品化を行うための協力の2年間の延長に署名しました。この延長には、コラボレーションをさらに最大2年間延長するオプションもあります。

知的財産

•CRISPRの特許干渉で口頭弁論が行われました

2024年5月7日、カリフォルニア大学、ウィーン大学、エマニュエル・シャルパンティエ（総称してCPR）との間で、ヒト細胞におけるCRISPR/Cas9編集に関する特定の特許に関する米国の特許干渉について、ブロード研究所（Broad）を支持する特許審判委員会（PTAB）の以前の判決に対する控訴について、米国連邦巡回区控訴裁判所（CAFC）で口頭弁論が行われました。VC) とブロード。この件に関する決定は、2024年の後半に下される予定です。

リーダーシップ

•グレゴリー・ホワイトヘッドが執行副社長兼最高技術・品質責任者に任命されました

ホワイトヘッド氏は、最高技術・品質責任者（CTQO）として経営幹部チームに加わり、当社が遺伝子編集医薬品を生物製剤ライセンス申請（BLA）に向けて進める中で、技術開発、技術運用、品質の各部門を率いています。ホワイトヘッド氏は、バイオテクノロジー業界で25年以上の経験があり、細胞および遺伝子治療の臨床および商業開発に関する幅広い専門知識を持っています。現在の役職に就く前は、ホワイトヘッド氏はエディタス・メディシンで品質担当上級副社長を務めていました。Editas Medicineに入社する前、ホワイトヘッド氏はRubius Therapeuticsで最高品質責任者を務め、遺伝子組み換え赤血球のヒト初の臨床試験をサポートする品質能力を確立していました。キャリアの早い段階で、ブルーバードバイオで品質担当副社長を務めました。ブルーバードバイオでの在職中、グレッグは米国とヨーロッパでの複数の遺伝子治療の臨床試験と商業的立ち上げを支援するために組織を拡大しました。

出版物

•ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンは、5月6日にEDIT-101の第1/2相ブリリアンス試験の結果を発表しました。

o BRILLIANCE試験は、ヒトを対象とした最初のin vivoCRISPR遺伝子編集研究でした。この研究では、まれな遺伝性失明症であるリーバー先天性アメロシス10の治療における臨床的概念実証が実証され、良好な安全性プロファイルと患者への予備的な有効性シグナルが得られました。

2024年第1四半期の財務結果

2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券は、2023年12月31日現在の4億2,710万ドルに対し、3億7,680万ドルでした。当社は、既存の現金、現金同等物、および市場性のある有価証券を、短期間の年間ライセンス料およびVertex Pharmaceuticals, Incorporatedとのライセンス契約に基づいて支払われる偶発的な前払い金とともに、2026年までの営業費用と資本支出の資金を賄うことを期待しています。

2024年第1四半期

•2024年3月31日に終了した3か月間、普通株主に帰属する純損失は6,200万ドル、つまり1株あたり0.76ドルでしたが、2023年の同時期の純損失は4,900万ドル、つまり1株あたり0.71ドルでした。

•コラボレーションやその他の研究開発収益は、2023年の同時期の990万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間で110万ドルに減少しました。この減少は、2023年1月に当社の完全所有の腫瘍学資産と関連ライセンスの1回限りの売却によるものです。

•研究開発費は、2023年の同時期の3,780万ドルに対し、2024年3月31日に終了した3か月間で1,100万ドル増加して4,880万ドルになりました。この増加は主に、サブライセンスとライセンスの支払い、および会社のレニセルプログラムの継続的な発展に関連する臨床費と製造費によるものです。

•一般管理費は、2023年の同時期の2,300万ドルに対し、2024年3月31日に終了した3か月間で370万ドル減少して1,930万ドルになりました。この減少は主に、2023年の戦略的イニシアチブと事業開発活動に関連する1回限りの専門サービス費用と、法的および特許費用の削減によるものです。

今後のイベント

Editas Medicineは、以下の科学・医学会議に参加する予定です。

•米国遺伝子細胞療法学会（ASGCT）第27回年次総会

2024年5月7日から11日まで

メリーランド州ボルチモア

Editas Medicineは、以下の投資家向けイベントに参加する予定です。

•バンク・オブ・アメリカ・ヘルスケア・カンファレンス2024年

2024年5月14日

ネバダ州ラスベガス

•2024 RBCキャピタル・マーケッツ・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス

2024年5月15日

ニューヨーク州ニューヨーク

•Stifelの第2回年次遺伝医学フォーラム

2024年5月28日

仮想

カンファレンス・コール

Editas Medicineの経営陣は、本日午前8時（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを開催し、2024年第1四半期の企業最新情報と決算を発表し、話し合います。電話にアクセスするには、1-877-407-0989（国内）または1-201-389-0921（国際）にダイヤルして、エディタスメディシンの決算電話を依頼してください。電話会議のライブWebキャストは、Editas MedicineのWebサイト（www.editasmedicine.com）の投資家セクションでも視聴できます。リプレイは、終了後約2時間後に視聴できます。

エディタス・メディスンについて

臨床段階の遺伝子編集会社として、Editas Medicineは、CRISPR/Cas12aとCRISPR/Cas9ゲノム編集システムのパワーと可能性を、世界中の重篤な疾患を抱える人々のための強力な治療パイプラインに変換することに重点を置いています。Editas Medicineは、幅広い種類の疾患に対応する、革新的で耐久性の高い精密ゲノム医薬品を発見、開発、製造、商品化することを目指しています。Editas Medicineは、ブロード・インスティテュートのCas12a特許、ブロード・インスティテュートとハーバード大学のCas9特許エステートの独占ライセンシーです。最新の情報や科学的なプレゼンテーションについては、www.editasmedicine.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、将来の見通しに関する記述と、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における情報が含まれています。「予想する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「すべき」、「したい」、「する」、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述には、2024年末までに非公開の適応症のin vivo前臨床概念実証を確立すること、会社が臨床試験および前臨床研究からのデータを受け取って提示する時期（中期にRUBYおよびEdithal試験からの追加の臨床データを提示することを含む）を含む、当社の前臨床試験および臨床研究とその研究開発プログラムの開始、時期、進捗および結果に関する記述が含まれています。2024年、そして2024年末までの追加アップデート、会社の製品候補の可能性と期待、規制当局への提出と承認のタイミングまたは可能性、商業的準備に関する会社の期待、およびキャッシュランウェイに関する会社の期待。当社は、これらの将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、または期待を実際には達成しない可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、RubyやEdithal試験を含む前臨床試験や臨床試験の開始と完了、Reni-celを含む当社の製品候補の臨床開発に内在する不確実性、前臨床試験と臨床試験の結果の入手可能性と時期など、さまざまな重要な要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待と大きく異なる場合があります。

試験、臨床試験の中間結果が試験の最終結果または将来の試験の結果を予測するかどうか、試験を実施または製品を販売するための規制当局の承認への期待、および会社の予見可能かつ予測不可能な運営費用と資本支出要件を満たすのに十分な資金の入手可能性。これらのリスクやその他のリスクについては、「リスク要因」というキャプションでより詳細に説明されています。この年次報告書は、証券取引委員会に提出され、その後の証券取引委員会への提出書類で更新され、当社が将来証券取引委員会に提出する可能性のあるその他の書類で更新されています。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付における当社の見解のみを表しており、その後の日付における当社の見解を表すものとして信頼すべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、当社は将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

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