アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
2024年5月7日現在登録者は
前向き陳述と業界データに関する警告説明
Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する前向きな陳述が含まれている。歴史的事実に関する陳述以外に、本10-Q表四半期報告に含まれるすべての陳述は、私たちの戦略、未来の業務、未来の財務状況、未来の収入と収益力、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“将”などの類似表現は、前向き表現を識別することを目的としているが、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではない。
本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，このForm 10-Q四半期報告の警告的声明に重要な要素が含まれており，特に“リスク要因”と題する章では，これらの要因が実際の結果や事件を招く可能性があり，我々が行った前向き声明とは大きく異なると考えられる.私たちの展望的な陳述は、私たちが未来に行う可能性のあるいかなる買収、合併、処置、合弁企業、あるいは投資の潜在的な影響を反映していない。
このForm 10-Q四半期報告書と私たちがForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本四半期報告におけるForm 10−Qに関する前向き陳述は、本四半期報告におけるForm 10−Qに関する陳述がなされており、法的要求が適用されない限り、いかなる前向き陳述を更新する義務も負わない。
この報告書には、私たちが業界出版物と研究、調査、第三者から行った研究と、私たち自身の推定から得られた統計と他の業界と市場データが含まれている。本報告で使用するすべての市場データはいくつかの仮定や制限を扱っているので、これらのデータを過度に重視しないように注意してください。業界出版物および第三者研究、調査および研究は一般に、彼らの情報はこのような情報の正確性または完全性を保証しないにもかかわらず、信頼できると考えられるソースから得られたものであることを示している。著者らのHaduvio潜在市場機会の推定は著者らの業界知識、業界出版物、第三者研究とその他の調査に基づくいくつかの重要な仮定を含み、これらの調査は小サンプルに基づく可能性があり、市場機会を正確に反映できないかもしれない。私たちは私たちの内部仮定が合理的だと信じているが、これらの仮定を証明する独立したメッセージ源はない。
当社の会社名、ロゴ、サイト名を含む、当社の業務運営に関連する商標、サービスマーク、商品名を所有または使用する権利があります。Treviの商標を持っています®ハドゥビオと。本四半期報告でForm 10-Qに出現する他の商標，サービスマーク，商号は，それぞれの所有者の財産である.便宜上、本10-Q表の四半期報告に言及されている一部の商標、サービスマーク、および商号は含まれていません®しかし、私たちは適用された法律に基づいて、私たちの商標、サービスマーク、そして商号に対する私たちの権利を最大限に維持するつもりだ。私たちは私たちの経口ナブフェン研究製品の商標名としてHaduvioを提案するつもりです。
リスク要因の概要
以下は，わが社の投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この要約は私たちが直面しているすべての危険と不確実性に関連していない。私たちは現在知らないか、あるいは現在あまり重要ではないと考えている他のリスクや不確実性も私たちの業務運営を損なう可能性があります。本要約でまとめたリスクと我々が直面している他のリスクに関する他の議論は，本四半期報告のForm 10-Qにおける“リスク要因”の部分で見つけることができ，我々の普通株について投資決定を行う前に，本Form 10-Q四半期報告と我々が米国証券取引委員会に提出した他の文書中の他の情報とともに慎重に考慮すべきである.前に議論された展望的な陳述はこのような危険要素によって制限される。以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、将来の成長見通しは重大な悪影響を受ける可能性がある。
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
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第1項。 |
連結財務諸表 （ 監査なし ） |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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簡明総合総合損失表 |
2 |
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株主権益簡明合併報告書 |
3 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
4 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
18 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
26 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
26 |
第二部です。 |
その他の情報 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
26 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
26 |
五番目です。 |
その他の情報 |
68 |
第六項です。 |
陳列品 |
69 |
サイン |
70 |
|
i
PART I— ファイナンシーAL情報
項目 1 。連結財務省すべての報告書。
トレヴィ治療会社
濃縮Consolidaテッド貸借対照表
(千単位で、1株および1株は含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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監査を受けていない |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い費用 |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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経営的リース使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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不動産 · 設備 · 賃貸借物改良、純 |
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融資リース使用権資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用を計算する |
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リース負債を経営する |
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融資リース負債 |
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流動負債総額 |
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リース負債を経営する |
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融資リース負債 |
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— |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株：$ |
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普通株：$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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( |
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( |
) |
赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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$ |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
トレヴィ治療会社
簡明統合状態総合損失の nts
(未監査)
(千単位で、1株および1株は含まれていない)
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入，純額 |
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その他の収入，純額 |
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利子支出 |
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その他の収入合計，純額 |
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所得税前損失 |
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所得税割引 |
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純損失 |
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$ |
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普通株式当り純損失および希薄化損失 |
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1 株当たり純損失に使用される加重平均普通株式 |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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売却可能有価証券の純未実現利益 （ 損失 ） |
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総合損失 |
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$ |
( |
) |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
トレヴィ · サーアペウティクス株式会社
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
(千単位の額であるが、シェアは除く)
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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合計する |
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普通株 |
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もう払いました- |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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“資本論”で |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
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事前資金調達令状行使による普通株式の発行 |
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売却可能有価証券の未実現損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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2022年12月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
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有価証券の未実現利益 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
トレヴィ治療会社
簡明統合状態現金流動額
(未監査)
(金額は千単位)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬 |
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経営的リース使用権資産 |
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減価償却および償却 |
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売却可能市場有価証券の付加、純 |
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タームローンの割引 · 債券発行コストの発生 · 発生 |
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財産 · 設備 · 賃借物改善の処分損失 |
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— |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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( |
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経営活動のための現金純額 |
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( |
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投資活動： |
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販売可能有価証券の満期による収益 |
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販売可能な有価証券の購入 |
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不動産 · 設備の購入及び賃貸借物の改良 |
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— |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動： |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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ファイナンスリースの支払い |
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定期ローンの返済 |
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( |
) |
要約費用を支払う |
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融資活動のための現金純額 |
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現金と現金等価物の純減少 |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金および現金等価物 |
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$ |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
トレヴィ治療会社
凝縮連結注記 財務諸表
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
Trevi治療会社(“Trevi”または“会社”)は臨床段階の生物製薬会社であり，特発性肺線維化(IPF)における慢性咳嗽や難治性慢性咳嗽の治療に用いられるHaduvio(ナブフェンER内服)の開発と商業化に専念している。これらの疾病は共通の病理生理学的機序を共有し、即ち中枢と末梢神経系中のオピオイド受容体を介して媒介する。ナブフェンはオピオイド受容体調節剤としての作用機序であるため，同社はHaduvioがこれらの疾患を有効に治療する可能性があると信じている。
Haduvioはナブフェンの経口徐放製剤である。ナブフェンは混合κ−オピオイド受容体アゴニストとμ−オピオイド受容体拮抗薬であり，米国では注射剤として疼痛適応が承認され，20年以上販売されている。ヨーロッパもあります。κとμオピオイド受容体は咳嗽や掻痒の重要なメディエーターであることが知られている。ナブフェンの作用機序もμオピオイド受容体を拮抗あるいは遮断するため、μオピオイド作動薬に関連する乱用リスクを減少させる。米国やヨーロッパのほとんどの地域では，注射用ナブフェンは制御物質とされていない。
陳述の基礎
本文に添付されている2024年3月31日及び2023年3月31日までの3ヶ月間の未監査中期簡明財務諸表は、米国中期財務情報公認会計原則(“公認会計原則”)及び米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)中期情報規則及び条例に基づいて作成されている。一般に公認会計基準に基づいて作成されたいくつかの情報および脚注開示は、米国証券取引委員会規則および条例に基づいて簡素化または省略されている。添付されている未監査の簡明総合財務諸表及び付記は、会社が2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kに含まれる監査された総合財務諸表及び関連付記とともに読まなければならない。
添付されている簡明な総合財務諸表は、Trevi治療会社およびその完全子会社Trevi治療株式会社の勘定を含む。会社間の残高と取引はすでに打ち切られた.
別の説明がない限り、1株当たりと1株当たりの金額を除いて、すべての提出金額は数千ドル単位である。当社は、2024年3月31日以降に発生した事件が簡明総合財務諸表で確認または開示される可能性があるかどうかを評価し、付記8に記載されている事項以外に、確認または開示すべき後続事件はないと結論した.
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表日に報告された資産及び負債の報告金額及び報告期間内に報告された費用金額に影響を与えるために、管理層に推定及び仮定を要求する。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、研究開発(“R&D”)費用の確認、株式に基づく報酬の推定値、繰延税金資産の推定値が含まれているが、これらに限定されない。また、経営陣による持続経営企業としての会社の持続経営能力の評価は、将来の現金流入·流出の金額と時間の見積もりに係る。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
監査されていない中期財務情報
添付されている2024年3月31日までの中期簡明総合貸借対照表及び2024年3月31日及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合全面損失表、株主権益簡明総合報告書及び簡明現金流動表はすべて監査を受けていない。当社は、監査されていない中期簡明総合財務諸表は、監査された年度総合財務諸表と同様に、2024年3月31日までの財務状況および2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の経営業績とキャッシュフローの公正報告書に必要な正常経常的調整のみを含むすべての調整を反映していると考えている。2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間の業績は、2024年12月31日までの年間予想業績を必ずしも示すとは限らない他の移行期間や未来の年や期間もあります
現金等価物
有価証券
同社は通常、その余分な現金を通貨市場基金や投資レベルの短期から中期固定収益証券に投資する。このような投資には、簡明総合貸借対照表内の現金および現金等価物または有価証券が含まれる。各貸借対照表の元の満期日が90日より大きい有価証券は、分類される
短期のです。これらの投資は、会社が現在の業務に資金を提供するために使用されることを目的としているため、有価証券は流動資産に分類される。その会社のすべての有価証券は販売可能とみなされ、公正価値によって報告される。未実現損益のある証券に対して、会社が証券の余剰コストベースを回収するのに十分なキャッシュフローを受け取ると予想された場合、このような損益は他の全面的な収益を累積し、株主権益の構成要素とする。会社が証券の償却コストベースのキャッシュフローを回収するのに十分なキャッシュフローを受け取ることが予想されない場合には、信用損失を確認する。信用損失が発生した場合、信用損失に関する金額のみが利息収入で確認され、純額は総合全面赤字報告書で確認される。債務証券の償却コストは割増償却と満期割引の増加に応じて調整され、当該等の費用は利息収入、総合総合全面損失表の純額に計上される。有価証券の実現済み損益(あれば)は利子収入·総合総合全面損失表の純額に計上される。証券を売却する費用は特定の識別情報を使用して決定される。
同社はその有価証券の公正価値がその償却コストより低い公正価値が四半期信用損失であるかどうかを評価した。この評価はいくつかの定性と定量要素からなり、損失の深刻性と持続時間を実現していないこと、および予想される回復が起こるまで、会社が有価証券を持つ能力と意図に関連している。また、同社は、有価証券を売却する計画があるかどうか、またはその償却コストを回収する前に任意の有価証券を売却することを要求する可能性が高いかどうかを評価している。考慮された要因は、オファーの市場価格、最近の財務業績と経営傾向、最近の任意の投資された証券取引または要約の隠れた価値、債務ツール発行者の信用品質、その他の有価証券価値に影響を与える可能性のある公開情報、価値下落の持続時間と深刻度、および会社が有価証券を保有する戦略と意図を含む。
公正価値計量
同社の金融商品には、現金および現金等価物、販売可能な有価証券、他の流動資産、買掛金、課税費用、定期融資、および会社の普通株を買収するための引受権証が含まれる。これらのツールの公正価値推定は、関連する市場情報に基づいて特定の時点で行われる。現金および現金等価物、他の流動資産、支払すべき帳簿および計算すべき支出の額面は、一般に、このようなツールが短期的な性質であるため、それぞれの公正価値を代表するとみなされる。販売可能な有価証券は、その公正価値で報告され、その根拠は、以下に説明するように、第三者定価サービスと同じまたは同様の投資特徴を有する証券の定価である。当社の普通株を買収する引受権証は公正価値で入金する必要はありません。
現行会計基準は公正価値を定義し、会計基準編纂(“ASC”)820に基づいて公正価値を計量する枠組みを構築した価値の計量と開示を公正にして公正な価値計量のいくつかの開示を要求する。ガイドラインに含まれる推定技術は観察可能で観察できない投入に基づいている。観察可能な投入は独立源から容易に得られるデータを反映し、観察できない投入は市場仮説を反映し、以下の公正価値レベルに分類される
第1段階--観察可能な投入--同じ資産と負債の活発な市場でのオファー。
レベル2-同じ資産および負債のアクティブな市場オファー以外の観察可能な入力、例えば、同様のツールのオファー、非アクティブ市場における同じまたは同様のツールのオファー、または観察可能な市場データによって確認されることができる他の入力。
第3レベル-観察不可能な投入-推定モデルから得られた金額を含み、そのうちの1つ以上の重要な投入は観察不可能であり、関連する仮定を作成することを会社に要求する。
評価技術--第2レベル投入
同社は、第三者価格設定サービスから得られた推定値を考慮することにより、公正価値レベルで第2レベルに分類された金融商品の公正価値を推定し、米国債、米国政府機関債務、社債、商業手形、資産支援証券、市政債券を含む。定価サービスは、収入に基づく方法と市場に基づく方法を含む業界標準推定モデルを使用し、これらのモデルに対して、すべての重要な投入を直接または間接的に観察して、公正な価値を推定することができる。これらの情報は、同じまたは同様の証券の報告取引およびブローカー/取引業者オファー、基準収益率、発行者信用利差、基準証券、および他の観察可能な情報を含む。当社は金融商品ごとに単一価格を取得し、定価サービスから取得した価格を調整しません。
不動産、設備、賃貸の改善
物件、設備及び賃貸改善(家具、パソコン及び事務設備及び賃貸改善を含む)は減価償却累計を差し引いたコストで帳簿に記載されている。減価償却は、資産に関する推定耐用年数を直線法で計算するものである(
外貨取引
♪the the the同社は米国以外のサプライヤーやコンサルタントと契約を結び、外貨建ての債務を招くことがある。取引は取引日にドルで記録され，どの貨幣変動も通過する
6
支払い日付は他の収入では貨幣損益，簡明総合総合損失表では純額とした。
繰延発売コスト
同社は、このような融資が完了するまで、進行中の株式融資に直接関連するいくつかの法律、専門、会計、その他の第三者費用を繰延発売コストとしている。株式融資を完了した後、これらのコストは融資による追加実収資本の減少として株主権益に計上される。計画された株式融資が完了する可能性があると考えられなくなれば、繰延発売コストは直ちに一般的かつ行政費用として支出される。繰延発売コストは簡明総合貸借対照表の他の流動および非流動資産に計上される。
研究と開発(R&D)費用
同社のすべての研究開発費にはHaduvioの開発に関する費用が含まれている。これらの費用には、株式ベースの給与、コンサルティング費用、契約製造コスト、および契約研究機関(“CRO”)の代表会社が特定の研究開発活動を展開する費用を含むいくつかの賃金および人件費が含まれる。社内と外部の研究開発費はいずれも実際に発生した金額に計上されている。
研究と開発費用を計算すべきである
会社はCRO、契約製造組織(“CMO”)や他の会社の研究開発活動に関するサービスを提供する会社と協定を締結している。同社の研究開発費は，提供されたサービスレベル，研究進展(活動の段階や完了状況を含む)および契約コストに基づいて試算されている。すでに提供されているがまだ領収書を発行していない研究開発の推定コストはすでに簡明総合貸借対照表の計算費用に計上されている。実際にサービスを実行する時間や努力の程度が最初に予想されたものと異なる場合、当社は対応する項目を調整します。関連サービスを提供する前に、これらの手配に従ってCRO、CMO、および他の会社に支払われたお金は、前払い費用または他の非流動資産として記録され(場合に応じて)、貨物を送達するか、または関連サービスを提供する際に料金として確認される。
特許費用
特許出願の提出および起訴に関連するすべての特許に関する費用は、このような支出が回収可能かどうかは不確定であるため、発生時に一般的かつ行政的費用として支出される。
株式承認証
当社は、まず権利証がASC 480の負債分類に適合しているか否かを評価することにより、発行された権証の会計分類が負債または権益であることを決定する負債と持分を区別する(“ASC 480”)、次いで、ASC 815に従って、派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”)は、株式証の具体的な条項を想定している。ASC 480によれば、株式証明書が強制償還可能である場合、発行者は、現金または他の資産を支払うことによって権利証または関連株式を決済する義務があるか、または可変数量の株式を発行することによって決済されなければならない場合、株式承認証は負債分類とみなされる。
株式証明書がASC 480での負債分類に適合していない場合、当社はASC 815での要求を評価し、要求または発行者が現金で契約を決済することを要求する可能性がある契約は、現金純額決済特徴をトリガする取引が発生する可能性にかかわらず、公正価値で記録された負債であることを指摘する。株式証明書がASC 815に基づいて負債分類を行う必要がない場合、株式分類を完成するために、当社は株式証明書がその普通株にリンクしているかどうかを評価し、株式承認証がASC 815または他の適用される公認会計原則によって株式に分類されるかどうかを評価する。すべての関連評価を行った後、会社は権利証を負債または権益に分類する。負債分類株式権証は発行当日及びその後の会計期間終了日に公正価値で入金し、発行日後に価値を公正に許可するすべての変動は全面損益表に記入しなければならない。株式分類承認株権証に対して、公正価値は発行日後に何の変化も発生しない。
株に基づく報酬
当社はASC 718と従業員と非従業員とのコンサルティングサービスの株式報酬スケジュールに基づいて会計計算を行っている株の報酬(“ASC 718”)。ASC 718は、公正価値に基づく方法を使用して、株式オプションを含むすべての株式ベースの報酬に関連するコストの補償費用を確認することを要求する。同社は，付与された日に株式奨励の公正価値を決定する際に，時間と業績に基づく帰属を持ち，その普通株価格やいくつかの主観変数に関する仮説変化の影響を受けるブラック·スコルスの株式オプション推定モデルを採用した。これらの変数には、株式オプションが未償還の予想期限、株式オプション期間内の普通株価格の予想変動率、無リスク金利、および期待配当が維持される。
これらの変数の変化は公正価値に大きな影響を与え，最終的にどれだけ株式による報酬支出を確認するかにも大きな影響を与える.これらの投入は主観的であり，通常形成されるためには分析と判断が必要である.
予想期間-予想期間は、株式に基づく報酬予想未償還の加重平均期間を表すと仮定する。当社は、株式オプションの期待期間、すなわち、その期待期間が株式オプションの帰属期限と元の契約期間との算術平均値に等しい“簡略化法”を用いてその株式オプションの期待期限を推定することを選択した。
7
予想変動率-これまでに付与されたすべての株式オプションについて、変動率データは上場業界同業者の研究に基づいて推定された。これらの同業会社を識別するために、当社は潜在的に比較可能な会社の業界、発展段階、規模、財務レバレッジを考慮した。
期待配当金-ブラック-スコアーズ推定モデルは、単一の期待配当収益率を入力とすることを要求する。その会社は現在所有している
無リスク金利-無リスク金利は米国債ゼロ金利発行の利用可能な収益率に基づいており、期限は株式による奨励の予想期限と類似している。
公正価値は、株式オプションと交換するためにオプション保持者がサービスを提供することを要求する期間内に確認され、この期間は、必要なサービス期間(通常は実行期間)と呼ばれ、これは直線的な基礎である。業績に基づく帰属については，公正価値は業績条件に達する可能性がある場合に確認する.当社は報告日ごとに業績条件に達する可能性を再評価します。没収は発生状況に応じて計算されます。
所得税
当社は貸借対照法を用いて所得税を計算します。この方法によれば、繰延税金資産および負債は、財務報告と資産負債の税ベースとの差に基づいて決定され、公布された税率および法律を用いて計量され、これらの税率および法律は、差の予想が逆転したときに発効する。経営陣が税金割引の一部または全部が実現できない可能性があると判断した場合、繰延所得税資産は、必要に応じて推定準備金により減値される。
当社はASC 740の規定を適用します所得税(“ASC 740”)、会社がどのようにその財務諸表において確認、計量、列報、および開示会社が納税申告書を負担または予想しているかの不確定税務状況について、包括的なモデルが規定されている。このような簡明な総合財務諸表はこのようなポジションの予想未来の税務結果を反映し、税務機関がこのポジションとすべての関連事実を完全に知っていると仮定する。同社の2024年3月31日現在と2023年12月31日までの税務状況について大きな不確実性はないそれは.当社には未確認の税務割引がありませんので、税務頭寸に関する利息や罰金は何もありません。
賃貸借証書
ASC 842では賃貸借証書(“ASC 842”)、当社は、1つのスケジュール開始時に当該スケジュールがリース契約であるか否かを決定する。会社のある基準に対する評価によると、レンタルは経営的賃貸或いは融資性賃貸に分けられる。リース期間が1年を超えた場合には、リース開始時に、貸借対照表において使用権資産及びリース負債を確認する。当社は短期賃貸を実際に即した方便に選択しているため、1部の賃貸契約の期限が1年未満であれば、当社はその貸借対照表でその賃貸契約を確認しない。使用権資産は当社がリース期間内に対象資産の使用権を代表し、リース負債は当社がリースによるリース金の支払い義務を代表する。当社の借款が借款に隠れた金利を提供していない場合、当社は借入開始日に入手可能な情報に基づいて、逓増借款金利を用いて賃貸支払いの現在値を決定します。
経営リース使用権資産および経営リース負債は、リース開始日にレンタル期間内のリース支払いの現在値に基づいて決定され、確認される。経営的賃貸については，賃貸料費用はレンタル期間内に直線的に確認され，使用権資産はその後再計量され，賃貸支払いムラの影響を反映している。
融資リースの場合、使用権資産は、リース期間または対象資産の使用年数が短い短い時間で直線的に償却される。融資リースの費用には、使用権資産の償却、減価償却及び償却費用の計上、及び賃貸負債を反映して利息を計上すべき利息支出が含まれる。
普通株の基本純損失と償却純損失
1株当たり発行済み普通株の基本及び償却純損失は、純損失を期間内に発行された加重平均普通株で割ったものである。発行された基本株式は、会社が発行した事前融資承認株式証の加重平均効果を含み、株式承認証を行使するには少ないか、普通株を交付するために対価格を支払う必要がないだけである。
本報告で述べたすべての期間において、株式オプションの行使と普通株を購入するための引受権証(予め出資した引受権証を除く)により発行された株式は、それらの影響が逆希釈されるため、計算範囲に計上されない。したがって，基本1株当たり純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための加重平均普通株は列報期間ごとに同じである。
細分化市場
その会社は所有している
最近採用された会計公告
2024年3月31日までの3ヶ月間、新たな声明は採択されなかった。
最近発表された会計公告
8
2023年11月、財務会計基準委員会(FASB)は会計基準更新(ASU)2023-07を発表した分部報告(テーマ280)：改善可能報告分部開示公共実体は、その報告可能な支部の重大な支出及び他の支部プロジェクトに関する情報を中期及び年度に基づいて開示することを要求する。単一の報告可能なセクションを有するパブリックエンティティは、ASU 2023−07における開示要件の適用、およびASC 280内のすべての既存のセクション開示および入金要件の適用を要求される細分化市場報告一時的で毎年ベースになっていますASU 2023−07は、2023年12月15日以降の会計年度と2024年12月15日以降の事業年度内の移行期間で有効であり、早期採用を許可している。会社は現在ASU 2023-07を採用した影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税開示を改善するこれは、各エンティティに、その有効税率調節に関する分類情報、及び司法管轄区域に納められた所得税に関する拡大情報を開示することを要求する。開示要求は予想に基づいて実施され、遡及適用を選択することができる。この基準は2024年12月15日以降の会計年度に施行され、早期採用が許可されている。会社は現在ASU 2023-09を採用した影響を評価している。
主要証券タイプ別に分列した売却可能証券の公正価値と余剰コストを以下の表に示す
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2024年3月31日 |
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セキュリティタイプ |
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原価を償却する |
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未実現収益総額 |
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未実現損失総額 |
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公正価値を見積もる |
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社債 |
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資産支援証券 |
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有価証券総額 |
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2023年12月31日 |
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セキュリティタイプ |
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原価を償却する |
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未実現収益総額 |
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未実現損失総額 |
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公正価値を見積もる |
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社債 |
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アメリカ政府機関証券 |
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有価証券総額 |
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売却可能有価証券の償却原価及び適正価額は、契約満期別の期間のとおり、下表に示しています。有価証券がリストラ、コール、前払いされる場合、または満期前に売却される場合があるため、実際の満期は契約満期と異なる場合があります。
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2024年3月31日 |
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原価を償却する |
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公正価値 |
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成熟しているので |
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1年もたたないうちに |
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1 年から 2 年 |
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合計する |
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2023年12月31日 |
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原価を償却する |
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公正価値 |
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成熟しているので |
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1年もたたないうちに |
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1 年 ～ 2 年 |
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合計する |
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2024年と2023年3月31日までの3ヶ月以内にいくつありますか
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月以内に,
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だから、“会社”ができた
当社の金融資産及び金融負債について、適正価額階層内のレベル別に、経常的に適正価額で計測し、その計測基準を以下のようにまとめたものです。
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公正価値計量使用： |
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貸借対照表分類 |
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器具の種類 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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2024年3月31日 |
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金融資産： |
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貨幣市場基金 |
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有価証券 |
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社債 |
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有価証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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有価証券 |
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アメリカ国債 |
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有価証券 |
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資産支援証券 |
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総資産 |
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公正価値計量使用： |
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貸借対照表分類 |
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器具の種類 |
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レベル3 |
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合計する |
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2023年12月31日 |
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金融資産： |
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有価証券 |
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社債 |
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有価証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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総資産 |
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当社は、 2013 年 3 月 1 日付でコネチカット州ニューヘイブンにあるオフィススペースのリースを締結し、 2017 年 12 月 5 日に当該リースの第 1 修正 （ 以下「第 1 修正」 ） 、 2022 年 11 月 21 日に当該リースの第 2 修正 （ 以下「第 2 修正」 ） を締結しました （ 以下、総称して「オフィススペースリース」 ） 。賃貸スペース近似
2022 年 12 月、同社は
当社のリース関連資産 · 負債については、連結貸借対照表に記載されているとおり、以下の表のとおりです。
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集約連結貸借対照表の分類 |
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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資産： |
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経営的リース資産 |
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経営的リース使用権資産 |
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融資リース資産 |
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融資リース使用権資産 |
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リース資産総額 |
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負債： |
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現在のところ |
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リース負債を経営する |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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融資リース負債 |
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融資リース負債、当期分 |
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当面ではない |
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リース負債を経営する |
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賃貸負債を経営しており、非流動部分 |
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融資リース負債 |
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ファイナンスリース負債、非流動部分 |
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リース総負債 |
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10
以下の表は、各期間のリース費用に関する情報を示しています。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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レンタル費用を経営する |
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融資リース費用 |
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レンタル総費用 |
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将来の最低賃貸借料 2024 年 3 月 31 日までの賃貸借契約満了は以下の通りです。
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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— |
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2028 |
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最低賃貸支払総額 |
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差し引く：利息に相当するレンタル支払額 |
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将来の最低レンタル支払いの現在価値 |
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当社のリースのリース条件および割引率に関する情報の一部を以下の表に示します。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
加重平均残余レンタル期間： |
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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加重平均割引率： |
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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各期間のリースに関するキャッシュフローの補足情報は以下のとおりです。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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賃貸負債に含まれる金額を計量するために支払う現金： |
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オペレーティングリースに関する営業キャッシュアウトフロー |
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融資リース払い |
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非現金情報を追加します |
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新しい経営リース負債と引き換えに使用権資産 |
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新しい融資リース負債と引き換えに使用権資産 |
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計算すべき費用には以下が含まれている
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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累計 R & D プロジェクト |
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報酬と福祉に計上すべきである |
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相談料と専門費を計算します |
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その他の措置を講じる |
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費用総額を計算する |
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シリコンバレー銀行タームローン
当社は、 2023 年 5 月 9 日に、 SVB 貸付契約の残高を支払うことにより、 SVB タームローンは全額消滅しました （ 下記 ） 。その結果、 2023 年 5 月 9 日以降は、
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二零二年八月十三日(“発効日”)、当社は貸手であるシリコンバレー銀行(“SVB”)と融資及び担保協定(“SVB融資協定”)を締結し、これにより、SVBは当社に元本を$と提供した
当社は2021年7月6日にSVBとSVB融資協定第1改正案(“融資改訂”)を締結した。融資はSVB融資協定に基づき、当社はSVBに不足しているすべての未返済金を現金担保にする条件を改訂した。“ローン修正案”によると
当社は2022年4月6日にSVBとSVB融資協定について第3回改訂(“第3回改訂”)を締結した。第三項の改訂は、主に当社がSVBローン契約項目の下でSVBに不足しているすべての未返済金を現金担保とする条件を改訂しなければならない。第三修正案の条項によると、会社がドルを調達すれば
SVBローン協定は慣行陳述、保証、違約事件、そしてチェーノを含む。違約事件の発生と継続は金利を適用金利で加算する可能性があります
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義務SVBローンプロトコルによると、担保SVB定期ローンの資産の償還およびSVBローンプロトコルの下の他の責任は、当社の現金を含む。SVB融資協定はまた会社の普通株の配当金支払いを制限する。
SVB定期融資の利息支出は，利息支払い，定期融資割引の増加と償却および最終支払費用の課税費用を含めて以下のとおりである2023年3月31日までの3カ月。2023年3月31日までの3ヶ月間SVB定期ローンに適用される加重平均金利は
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3か月まで |
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2023 |
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利子支払い |
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最終支払費用の課税費用 |
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定期ローン割引の累積と償却 |
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その会社は予約しました 以下の表に未来に発行される普通株式を示す：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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将来発行された株式承認証及び事前出資株式承認証を行使する際に発行される普通株式を予約する |
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2019年株式インセンティブ計画に基づいて将来のために予約された普通株を発行する |
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2019年の従業員による株式購入計画によると、将来のために予約された普通株を発行する |
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2012年の株式インセンティブ計画によると将来のために予約された普通株を発行する |
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市場で製品を提供する
2020年6月、当社はSVB証券とATM機販売協定を締結し、この合意により、当社はその普通株株式を随時発行·販売することができ、総発行価格は最高$に達する
ATM販売協定によれば、普通株式の販売は、1933年証券法(改正)の下で第415(A)(4)条に規定する“市場で”発行と考えられるいずれかの方式で行うことができる。ATM販売契約によると、同社はその普通株を売却する義務はない。当社は2020年7月からATM販売協定に基づいて販売を開始します。2023年8月15日現在、ATM機の販売契約が終了した日に、当社は合計発行および販売します
2023年6月、会社はS-3表の汎用棚登録表(以下、“棚登録表”という)を米国証券取引委員会に提出し、会社が$までの提供と販売を許可した
2024年3月31日から2024年5月7日まで、会社が発行して販売する
私募する
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2021年10月5日、当社はナスダック規則に基づき、市価定価による私募方式で初期投資家に発行·販売し、(I)
2021 年 10 月 18 日、当社は New Enterprise Associates 16 ， L. P. に発行し、売却しました。当社の既存株主 （ 「 NEA 」 ） および関連当事者、非公開配分において、
からの総純利益
当社は、 2022 年 4 月 6 日に、特定の買主との間で有価証券購入契約を締結し、これに基づき、ナスダック · ルールに基づく市場価格のプライベート · プレイスメントにおいて、買主に対して発行および売却することに合意しました。
公開発行する
2022 年 9 月 27 日、当社は発行 · 売却しました。
株式承認証
プリファンド · ワラントに関連する活動を含むワラントの活動は、下表に示されています。
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量 |
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総人数 |
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重みをつける |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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鍛えられた |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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事前出資株式証明書と普通株式承認証は、会社自身の普通株株式にリンクし、永久株式に分類される要求に適合しているため、米国会計基準第815条に基づいて株式に分類される。
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株に基づく奨励
会社の取締役会と株主は“2012年株式激励計画”(以下、“2012年計画”と略す)を採択した。2012年には、会社員、上級管理職、役員、コンサルタント、コンサルタントに株式ベースの奨励を支給することが計画されている。会社の取締役会は2012年計画の管理を担当している。2019年4月、会社取締役会は2019年5月7日に発効する決議、すなわち
2019年4月、会社取締役会は“2019年株式インセンティブ計画”(“2019年計画”)を採択し、2019年5月7日から施行した。2019年計画では、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位などの株式ベースの奨励を付与することが規定されている。会社の従業員、上級管理職、役員、コンサルタント、コンサルタントは2019年計画下の奨励を受ける資格があります。2019年は会社の取締役会が管理する予定です。
2024 年 2 月、同社は
2019 年度計画と 2012 年度計画の当社ストックオプション活動の概要は以下の通りです。
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量 |
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重みをつける |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収される |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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2024 年 3 月 31 日現在行使可能なオプション |
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2024 年 3 月 31 日現在の未運用オプション |
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2019 年 4 月、当社取締役会は、 2019 年従業員株式購入計画 （ 以下、「 2019 ESPP 」 ） を採択し、 2019 年 5 月 7 日に発効しました。2019 ESPP は、当社の取締役会によって管理されます。
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総合総合損失報告書で確認された2012年計画、2019年計画、2019年ESPPの株式ベース補償費用の分類をまとめた表をまとめる
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3か月まで |
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株式に基づく報酬支出総額 |
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会社は2024年3月31日と2023年12月31日までに、繰延税金資産の全額推定値を維持する準備をしている。当社は2024年及び2023年3月31日まで3ヶ月間所得税割引を受けています’Sはこの州の毎年の研究開発税収免除を試算した。
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表は会社の普通株主が1株当たりの基本純損失と償却純損失を占める計算をまとめたものである:
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3か月まで |
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純損失 |
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基本と希釈後の普通株株主が1株当たり純損失を占める加重平均普通株 |
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普通株式当り純損失および希薄化損失 |
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基本流通株には会社の事前資金権証の発行日からの加重平均効力が含まれており、この承認株式証を行使するには少ないか、普通株式を交付するために対価格を支払う必要がないだけである。2024年3月31日と2023年12月31日まで、会社は購入可能な事前融資権証を持っています
会社の潜在的な希釈性証券は、資金を予定していない株式オプションと引受権証を含み、普通株株主が1株当たりの純損失を希釈すべき計算範囲から除外されており、これらの証券を計上すれば1株当たりの純損失を減少させる。純損失が発生している期間において、普通株株主が基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである
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3月31日までの株 |
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2024 |
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株式承認証 |
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株式オプション |
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潜在普通株総数 |
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同社は製薬会社と協力·許可協定を締結し、その商業戦略に適合した製品をライセンス、開発、製造および/または販売する。
遠藤製薬株式会社
2011年5月、Penwest製薬会社と合意し、Penwest製薬会社はその後、その親会社Endo製薬会社(“Endo”)に組み込まれ、Endoによって制御される特定の特許権および独自技術の下で、Haduvioなどの徐放剤を含む任意の製剤に塩酸ナブフェンを含む製品を開発および商業化するために、すべての分野および任意の用途で塩酸ナブフェンを含む製品を開発および商業化することに合意した。
ライセンス契約に基づき，同社は遠藤に貸記不可，返却不可の前払い許可料を支払った。同社には遠藤に記念碑的な支払い#ドルの支払いも義務付けられている可能性がある
当社の国·地域ごとのライセンス製品に対する印税義務は
この合意によれば、同社は、Endo制御解放技術の任意の改善をEndoの許可を得た製品ではなく、Endoの非独占的、免版税(第三者への送達支払いを除く)、再許可可能なライセンスをその関連特許権に基づいて付与した。
一方が合意に深刻に違反し、指定された救済期限内に違約を是正できなかった場合、当社も遠藤も合意を終了する権利がある。遠藤はまた、会社が特定の倒産、資本不履行、清算事件を経験したときに終了する権利がある。当社はその都合のよいときに遠藤社に180日間の通知を出し、いつでも合意を終了する権利がある。また、当社又は当社の任意の分割ライセンス者が本契約に対する有効性を有する場合又は
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許可された製品に関連する任意の許可された特許権の実行可能性は、当該挑戦が所定の期間内に終了しなかった場合、その合意は直ちに終了し、その合意に従って付与されたすべての許可は取り消されなければならない。
協定が終了した後，会社は特許製品の開発，製造または商業化に関するすべての規制届出と承認，および当時特許製品と共に使用されていた会社商標以外のすべての商標をEndoに譲渡しなければならない。協定が特定の場合に終了した場合、会社は、Endoの永久的で印税免除された(第三者への送達支払いを除く)、世界的に独占的で再許可可能な許可とみなされ、これは、会社の許可のノウハウおよび任意の関連特許権の改善に基づいて、会社が許可された製品を製造し、商業化しなければならない。
協定によると、同社の開発活動の大部分は、CROや臨床試験材料の生産に関する契約メーカーを含む第三者にアウトソーシングされている。これらの手配は、契約サービスを秩序的に終了する際に発生した費用と支出を補償するために、当社に第三者に終了費用を支払うことを要求する可能性がある。
当社もリース及びライセンス契約に基づいて承諾しています(付記5及び付記11)。
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の財務状況および経営結果の検討および分析は、2024年3月20日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10-K表年次報告書に含まれる当10-Q表四半期報告書の他に出現する簡明な総合財務諸表および関連注釈、ならびに2023年12月31日までの監査された総合財務諸表および関連注釈と共に読まなければならない。本議論と分析に含まれるまたは本四半期報告におけるForm 10-Qに関する部分陳述は、我々の業務計画と戦略に関する情報を含み、1933年証券法(改正)第27 A節と1934年証券取引法(改訂本)第21 E節に適合する前向き陳述を構成している。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“将”などの類似表現は、前向き表現を識別することを目的としているが、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではない。このような展望的な陳述は私たちの現在の未来の事件に対する予想と予測に基づいている。以下の情報および任意の前向き表現は、本10-Q表四半期報告書の他の部分的に議論された要因、特に第2部1 A項“リスク要因”および米国証券取引委員会に提出された他の文書において決定されたリスクを参照すべきである。
いくつかのイベントに対する我々の実際の結果および時間は、任意の前向き陳述において議論、予測、予想、または指摘された結果と大きく異なる可能性がある。展望的陳述は将来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、および私たちが経営している業界の発展は、本四半期報告に含まれる10-Q表の展望的陳述とは大きく異なる可能性があることを想起させます。本明細書の陳述は、米国証券取引委員会が10-Q表の形式で本四半期報告書を提出する日まで、いかなる後続の日付においても依存されてはならないことである。我々の経営結果、財務状況、流動性、および我々が経営している業界の発展が、本Form 10-Q四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても、将来の結果や発展を予測することができない可能性がある。法律および米国証券取引委員会規則が特に要求されない限り、私たちは、私たちの予想またはそのような声明に基づいているイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、いかなる義務も負わず、または前向き声明に記載されている内容とは異なる可能性がある実際の結果に影響を与える可能性がある。
我々は読者に，我々が行ったいかなる前向き陳述にも過度に依存しないように注意し，これらの陳述はそれらの発表日の状況のみを反映している.
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、研究療法Haduvio(ナブフェン内服)の開発と商業化に専念し、特発性肺繊維化(IPF)における慢性咳と難治性慢性咳(RCC)の治療に用いられている。これらの疾病は共通の病理生理学的機序を共有し、即ち中枢と末梢神経系中のオピオイド受容体を介して媒介する。ナブフェンはオピオイド受容体調節剤としての作用機序であることから，Haduvioはこれらの疾患を有効に治療する可能性があると信じている。
Haduvioはナブフェンの経口徐放製剤である。ナブフェンはκ−オピオイド受容体アゴニストとμ−オピオイド受容体拮抗薬を混合した1種であり，20年以上にわたって米国あるいは米国やヨーロッパで注射用疼痛適応として承認·販売されてきた。κとμオピオイド受容体は咳嗽や掻痒の重要なメディエーターであることが知られている。ナブフェンの作用機序もμオピオイド受容体を拮抗あるいは遮断するため、μオピオイド作動薬に関連する乱用リスクを減少させる。米国やヨーロッパのほとんどの地域では，注射用ナブフェンは制御物質とされていない。
IPF計画です。2022年9月，HaduvioによるIPF慢性咳嗽治療の第二段階臨床試験の全患者の陽性データを発表し，Canal第二段階試験と呼ぶ。Canal 2期試験はランダム、二重盲検、プラセボ対照、2つの治療、2つの時期の交差研究であり、治療効果を評価することを目的としている
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著者らはイギリスの多くの地点でHaduvioによるIPF慢性咳治療の安全性、耐性と投与量を行った。全部で42名の患者がHaduvio治療を受けた。第二段階のCanal試験では，Haduvioは日中の咳嗽頻度を減少させる主要な治療効果の終点で統計的に有意な結果を示した(p
2023年12月、著者らは著者らの2 b期サンゴ臨床試験を開始し、これは用量範囲の研究であり、HaduvioによるIPF慢性咳治療の有効性、安全性と耐性を評価した。この試験は11カ国·地域に及ぶ複数の地点で行われる予定であり，ランダム，二重盲検，プラセボ対照，平行腕設計を用いて，プラセボと比較して6週間以内に3剤Haduvioを評価する。試験の主な治療効果の終点は，プラセボと比較して6週目終了時のHaduvioの24時間咳嗽頻度とベースラインとの相対変化であり，客観的咳嗽モニターにより測定した。私たちはこの実験で約160人の患者を募集する予定だ。2 b期サンゴ臨床試験の方案は、試験中の約50%の患者が主要な終点と評価できると規定し、サンプル量の再推定或いはSSRE分析を行う。SSREは2024年下半期に行われる予定であり，サンプル量は何の調整もないと仮定し，全面試験のバックラインデータは2025年上半期に提供される予定である。
アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はすでに著者らが計画した1 b期臨床試験の研究新薬申請を許可し、異なる疾病の重症度のIPF患者に対するHaduvioの呼吸生理学的影響を評価する。この臨床試験の目標は，この特定の患者集団におけるHaduvioの安全性，特に呼吸抑制に関する安全性をさらに決定することである。私たちは2024年第3四半期にこの試験を開始する予定だ。
Rシーシー計画です。我々はまた腎癌治療のためのHaduvioを開発している。2023年11月、著者らはHaduvioによる腎臓癌治療の2 a期臨床試験を開始し、私たちは2 a期河川試験と呼ばれる。2 a期河川試験は、Haduvioによる腎臓癌治療の有効性、安全性、耐性および用量を評価するためのランダム、二重盲検、プラセボ対照、2つの治療コース、2周期の交差試験である。私たちはイギリスとカナダの多くの場所でこの実験を行っている。この実験は約60人の成人患者を募集することを目的としている。この研究の主な終点は，客観的な咳嗽モニターを用いて人口全体で24時間の咳嗽頻度の平均変化を観察することである。患者は1：1層別にランダムに咳10-19回/時間(中24時間咳頻度)と少なくとも20回/時間咳(24時間高咳頻度)の2群に分けた。この研究では，患者から報告された咳嗽頻度や重症度の結果測定も含めて副次的な終点を探索する。2024年下半期にToplineの奏効率と安全性データを報告する予定である。
人間を虐待する可能性がある。著者らは2022年第4四半期に人類濫用潜在力(HAP)研究を開始し、ナブフェン内服とブトルファノール静脈注射の濫用潜在力を比較した。アメリカ薬品監督管理局は現在注射用ナブフェンの計画を手配していない。この研究はランダム、二重盲検、積極とプラセボ対照の五方向交差設計に従った。この研究は2つの部分に分けて行われる.研究の第1部分は、研究する用量を選択するために、ブトルファノールの用量を異なる静脈内投与し、完成したことを説明した。FDAは、審査およびレビューのために、ブトルファノール投与量選択を支援するために、第2の部分研究を開始する前に、第1の部分研究のデータを提出することを要求する。私たちはデータをFDAに提出し、FDAは研究の第二部分のためにブトルファノールの静脈内投与量を選択することに同意した。研究の第2部では，類似薬の視覚シミュレーションスケールを用いて，経口ナブフェンを選択用量のブトルファノールと比較した。私たちは2024年1月にこの研究の第2部を開始し、現在75%の人がこの研究に参加している。私たちは2024年下半期にこの研究の裏線データを報告する予定だ。
結節性痒疹プログラムそれは.Haduvioを用いた結節性痒疹治療の開発計画も策定した。2022年6月，結節性痒疹患者におけるHaduvioの2 b/3期臨床試験の陽性結果を報告し，PRISM 2 b/3期試験と呼ぶ。2 b/3期PRISM試験は無作為、二重盲検、プラセボ対照の両腕治療研究であり、アメリカとヨーロッパにおけるHaduvioによる結節性痒疹患者の安全性と有効性を評価することを目的としている。合計353名の患者を募集した。2 b/3期PRISM試験では，Haduvioは主要およびすべての3つの重要な二次端末で統計的に有意な結果を示した。試験の安全性の結果は，他の患者群におけるHaduvioの既知の安全性とほぼ一致した。
2023年10月，2 b/3期PRISM試験開放ラベル拡張部52週データの予備分析を報告した。最初の14週の試験部分が完了した後，患者は追加の38週開放ラベル延長期に参加する資格があり，その間にすべての参加者がHaduvio 162 mg(Bid)を1日2回服用した。事後分析では，Haduvio 52週間服用を継続した参加者の平均最重症掻痒デジタル評価表は低下し続けた。151名の患者が試験の開放ラベル拡張部分を完了し、Haduvioの安全性データベースを追加した。セキュリティデータは，2 b/3期PRISM試験とこれまでのHaduvio試験で観察された14週部分Haduvioの安全性とほぼ一致している。38週の開放マーカー期間内に、吐き気、めまい、嘔吐、疲労、および傾眠を含む不良事象の頻度が5%を超えることが報告されている。38週間のオープンラベル期間中，13%の患者が治療に関連する有害事象のため研究を中断し，13名の患者は治療に関与している可能性が2つしかないにもかかわらず，重篤な有害事象を報告した。
我々は，FDAへの新薬申請またはNDAの提出を支援し，欧州医薬品局にマーケティング許可申請またはMAAを提出し，英国医薬品·ヘルスケア製品規制機関に結節性掻痒を治療するHaduvioのMAAを提出する追加の第3段階臨床試験が必要と予想され，FDAとの第2段階会議の終了を要求する予定である。FDAや他の規制機関と検討した後，任意の将来の3期臨床試験を含むわれわれの結節性痒疹計画に関する次の措置を決定する予定である。私たちはこの計画を発展させ続けるために戦略的協力に到達することを求めるかもしれない。
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2011年に運営を開始して以来、ほとんどの努力と財力をHaduvioの臨床開発に投入してきた。私たちは製品販売から何の収入も得ていないので、運営を始めて以来、私たちは利益を上げたことがなく、毎年純損失が出ています。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は2.5億ドルで、主に研究開発および一般と行政費用によるものです。市場の承認を得ない限り，IPFおよびRCCの慢性咳嗽の治療や結節性掻痒の治療にHaduvioを使用し，商業化することはなく，相当な収入や利益が生じることは保証されない。
2019年5月、私たちは初公募株(IPO)で5，500，000株の普通株を発行·売却し、同時に行われた私募で1，500，000株の普通株を発行·売却し、1株当たり発行価格は1株10.00ドルで、総引受割引と手数料、私募代理費490万ドルとその他の発行費用300万ドルを差し引いた総合純収益は6，210万ドルだった。初公募終了時、我々の発行済み優先株は合計10，381，234株普通株に変換された。
2020年6月に，吾らはSVB Securities LLC(前身はSVB Leerink LLC)やSVB Securitiesと販売プロトコル(我々はATM販売プロトコルと呼ぶ)を締結し，このプロトコルにより，吾らは時々普通株を発行·販売することができ，総発行価格は最高1，200万ドルに達する。2022年5月、吾らはSVB証券とATM販売協定を改訂し、ATM販売協定により時々発行および販売される普通株の最高総発行価格を5，000万ドルに引き上げ、1，200万ドルから最高6，200万ドルに増加させた。ATM販売協定によれば、普通株式の販売は、1933年証券法(改正)の下で第415(A)(4)条に規定する“市場で”発行と考えられるいずれかの方式で行うことができる。ATM販売契約によると、私たちは私たちの普通株を売る義務がありません。我々は2020年7月にATM販売契約に基づいて販売を開始し、2023年8月15日現在、すなわちATM機販売契約終了日までに、ATM機販売協定に基づいて合計4，333，394株の普通株を発行·販売し、総収益は1，270万ドルであり、推定手数料と分配費用を差し引いて100万ドルである。
2023年6月、我々は、1つまたは複数の製品に基づいて、販売時に決定された価格および条項に従って、2億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、単位および/または権証を時々発行および販売することができるS-3表の汎用棚上げ登録声明を米国証券取引委員会に提出した。“棚登録表”は、以前の汎用棚登録表をS-3フォームで置き換え、2023年8月15日に発効することを発表しました。また，2023年6月に，吾らはLeerink Partners，LLC(SVB Securities)やLeerink Partnersと新たな販売プロトコルを締結し，2023年のATM販売プロトコルと呼ばれ，この合意により，吾らは時々改訂された1933年証券法第415(A)(4)条で定義された“市場で”普通株を発売する任意の方法で普通株を発行·販売することができる。2023年のATM販売契約によると、私たちは私たちの普通株を売る義務がありません。私たちは棚登録声明に基づいて目論見書を提出しました。2023年のATM販売契約に基づいて、私たちの普通株を発売と販売し、総発行価格は7500万ドルに達しました。2023年のATM販売協定の条項によると、ATM機販売協定は棚登録声明が発効した時に終了し、その時、私らはこれ以上ATM販売協定に基づいて普通株の発行と売却を行うことができない。2024年3月31日現在、私たちは2023年のATM販売契約に基づいて何の販売も行っていません。2024年3月31日から2024年5月7日まで、1，474，926株の普通株を発行·販売し、総収益は500万ドルで、2023年のATM販売契約に基づいて推定手数料と分配費用20万ドルを差し引く。
2021年10月5日と2021年10月18日に、合計(I)4，225，053株の私たちの普通株とセット引受権証を2回の私募で発行·販売し、合計8，450，106株の私たちの普通株を購入し、(Ii)合計4，926，069株の私たちの普通株とセット引受権証を購入して、合計9，852，138株の私たちの普通株を購入しました。私たちの普通株と付随する普通株式証は1株当たり1.62ドルの合計価格で販売され、1株当たり事前資金援助権証と付随する普通株式証は1.619ドルの合計価格で販売され、総収益は約1，480万ドルである。あらかじめ出資した引受権証1部あたりの行使価格は1株0.001ドルであり，発行直後に行使可能であり，全行使まで行使可能である。付随する普通株式承認株式証の行使価格は1株当たり1.37ドルであり、発行後すぐに行使できる。付随する一般株式承認証のうち，購入総額7，299，270株の引受証の満期日は2025年4月5日，購入総額1，851，852株の引受証の満期日は2025年4月18日，購入総額7，299，270株の引受証の満期日は2028年10月5日，購入総額1，851，852株の引受証の満期日は2028年10月18日である。2024年5月7日までに、事前資本権証はすでにすべて行使され、2025年4月5日に満期になった付随普通株式証はすでにすべて行使され、2028年10月5日に満期になった付随普通株式証購入1，299，270株はすでにすべて行使された。2025年4月18日に満期になる1851，852株の普通株式承認株式証、2028年10月5日に満期になる600万株の普通株式証と2028年10月18日に満期になった1851，852株の普通株式承認株式証はまだ決済されていない。
2022年4月11日、私たちは(I)合計4，580，526株、および(Ii)資本権証を発行し、売却し、合計24，379，673株の私たちの普通株を購入しました。私たちの普通株は1株当たり1.9ドルで販売され、1株当たり事前融資の引受権証は1株当たり1.899ドルで売却され、総収益は約5，500万ドルである。1部当たりの事前資本権証の行使価格は1株0.001ドルで、発行後すぐに行使でき、事前計画権証がすべて行使される前に行使することができる。2024年5月7日までに
20
我々は2022年4月に私募発行·売却した17，282，760株の普通株の予融資権証をまだ返済していない。
2022年9月27日、我々は14，252，670株の普通株を発行·売却し、引受契約または引受協定に基づいて、いくつかの引受業者にSVB Securities、Stifel、Nicolaus&Company、Inc.とOppenheimer&Co.Inc.に引受協定または引受協定に調印し、公開発行または2022年9月の発行で普通株1株1.93ドルと事前資金承認株式証1.929ドルの公開発行価格で14，247，330株普通株を購入し、普通株の代わりにした。1部当たりの事前資本権証の行使価格は1株0.001ドルで、発行後すぐに行使でき、事前計画権証がすべて行使される前に行使することができる。引受契約の条項によると、吾らは引受業者に30日間行使可能な選択権を付与し、1株1.93ドルの公開発行価格で最大4，275，000株の普通株または追加株式を購入することができる。引受業者は、2022年10月25日に発行·売却される1，600，428株の追加株を購入する選択権を行使した。2022年9月の発売は、2022年9月27日の初期成約と2022年10月25日のオプション成約を含め、合計約5810万ドルの毛収入をもたらしてくれました。2024年5月7日現在、2022年9月に発行·売却された13，270，983株の普通株の予融資権証はまだ返済されていない。
2023年5月9日、2020年8月にシリコンバレー銀行(SVB)と締結され、協定下の定期融資またはSVB定期融資が完全に終了した融資および担保協定(またはSVB融資協定)に従って満了した残りの金額を支払った。支払い総額は650万ドルで、520万ドルの満期元金残高、120万ドルの最終支払い費用、10万ドルの受取利息と前払い保険料が含まれている。2020年8月に吾らはSVBとSVB融資協定を締結し，これによりSVBは吾らにSVB定期融資を提供し，元金は1，400万ドルであった。2022年3月1日からの毎月の最初の営業日には、SVB定期ローンを24期連続で返済し、月ごとに支払うべき利息を返済しなければならない。SVB定期ローンの下ですべての未返済元金及び未払い利息、及びSVB定期ローンに関連する他のすべての未返済債務は2024年2月1日に満期と全数支払いされた。SVBローンプロトコルは、SVB定期ローンのすべて(ただしすべて以上)を自発的に前払いすることを可能にするが、プレミアムを前払いしなければならない。SVB定期融資のさらなる議論については、“--流動性と資本資源”を参照されたい
2024年3月31日現在、私たちは7280万ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、本Form 10-Q四半期報告書に含まれる簡明な総合財務諸表の発表日から少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供することができると信じています。
予測可能な未来には，Haduvioが臨床開発，規制承認手続き，商業発射活動(承認されれば)の進展に伴い，大量の支出が生じることが予想される。具体的には，短期的には，IPF慢性咳嗽の治療のための2 b期サンゴ臨床試験，腎癌治療のためのHaduvio 2 a川臨床試験，異なる疾患重症度のIPF患者に対する計画された1 b期呼吸生理学的臨床試験，および経口ナブフェンとIVブトルファノールの乱用の潜在性を比較するために，我々が行っているHaduvioの試験と計画されている試験に関連する多くの費用が生じることが予想される。
私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。Haduvioの売却から相当な収入を得ることができるまで、もしあれば、他社との潜在的な協力や他の戦略取引を含めて、株式、債務融資、または他の資本源を売却することで、私たちの運営に資金を提供する予定です。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなければ、私たちは1つ以上の適応によってHaduvioの開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止したり、製品ラインを拡大する努力を延期しなければならないかもしれない。
経営成果の構成部分
運営費
研究と開発費
本報告で述べた期間中，我々のすべての研究·開発費用にはHaduvio開発に関する費用が含まれている。これらの費用には、株式ベースの報酬、コンサルティングコスト、契約製造コスト、および契約研究機関(CRO)に支払われる費用が含まれており、私たちに代わっていくつかの研究や開発活動が行われている。私たちは私たちの開発活動の大部分がすべての兆候を広く支持しているので、私たちが開発しているHaduvioのすべての兆候に基づいて私たちのすべてのコストを分配していない。また，我々のいくつかの部門はHaduvio候補薬物開発計画を支持しており，潜在的適応ごとの内部コストは決定していない。
今後数年で私たちの研究開発費が増加すると予想されています。アメリカ、ヨーロッパ、アメリカ以外の他の司法管轄区域のHaduvioの規制承認を求め、Haduvioの可能なビジネス開始に備えて、私たちの開発計画を進めていきます。Haduvio開発計画を実施し，Haduvioが可能な商業発射に備えた時間やコストを予測することは困難であり，我々が制御できない要因を含めて多くの要因で遅延が発生する可能性がある。例えば、FDAや他の規制機関が現在予想以上の臨床試験を要求した場合、あるいは任意の臨床試験の登録に重大な遅延があった場合、費用を要求される可能性があります
21
私たちの開発計画には多くの追加的な財政資源と時間が投入される。しかも、私たちはHaduvioがいつ、あるいはアメリカや他の場所で規制部門の承認を受けるかどうかを予測できない。
一般と行政費用
一般および行政費用は、主に、行政、財務、商業および他の行政機能者の株式報酬、法律、コンサルティングおよび会計サービスの専門費用、ならびにレンタル料および研究開発費用に分類されていない他の一般業務費用を含む人事関連費用を含む。
株式ベースの報酬や拡大インフラを含む人員コストの増加により、我々の一般的かつ行政的費用が増加すると予想される。
その他の収入，純額
利子収入，純額
利息純額には、主に私たちの現金、現金等価物、有価証券から稼いだ利息、および有価証券を購入する割引/償却割増の増加が含まれる。
その他の収入，純額
その他の収入、純額の外貨取引損益からなる収入及び コロナウイルス援助、救済、経済安全保障法、または CARES 法に基づく従業員の留保税額控除。
利子支出
利子費用は、当社が SVB タームローンに基づき 1400 万ドルを借り入れた SVB ローン契約とともに、ファイナンスリースに伴う利子費用で構成されます。SVB タームローンについては、繰延ファイナンス手数料の償却、ローン割引ファイナンスコストの発生、最終支払手数料の発生、タームローン割引金利の償却、 SVB タームローンに関する記載利子を含む利子費用を計上しました。
SVB タームローンは、 2022 年 3 月まで利子のみの支払いを必要とした。当社は、 2022 年 3 月 1 日から、 SVB タームローンを 24 回連続で元本と未払い利息を毎月支払うことが求められました。当社は、 2023 年 5 月 9 日に、 SVB 貸付契約の残高を支払うことにより、 SVB タームローンは全額消滅しました。支払総額は 650 万ドルで、残高元本 520 万ドル、最終支払手数料 120 万ドル、未払い利子と前払いプレミアム 10 万ドルで構成されています。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は，我々の示した期間の業務成果(千計)をまとめたものである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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運営費用： |
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|
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|
|
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研究開発 |
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$ |
8,804 |
|
|
$ |
5,000 |
|
|
$ |
3,804 |
|
一般と行政 |
|
|
3,102 |
|
|
|
2,563 |
|
|
|
539 |
|
総運営費 |
|
|
11,906 |
|
|
|
7,563 |
|
|
|
4,343 |
|
運営損失 |
|
|
(11,906 |
) |
|
|
(7,563 |
) |
|
|
(4,343 |
) |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
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|||
利子収入，純額 |
|
|
998 |
|
|
|
1,221 |
|
|
|
(223 |
) |
その他の収入，純額 |
|
|
(1 |
) |
|
|
165 |
|
|
|
(166 |
) |
利子支出 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(231 |
) |
|
|
230 |
|
その他の収入合計，純額 |
|
|
996 |
|
|
|
1,155 |
|
|
|
(159 |
) |
所得税前損失 |
|
|
(10,910 |
) |
|
|
(6,408 |
) |
|
|
(4,502 |
) |
所得税割引 |
|
|
8 |
|
|
|
7 |
|
|
|
1 |
|
純損失 |
|
$ |
(10,902 |
) |
|
$ |
(6,401 |
) |
|
$ |
(4,501 |
) |
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運営費
研究と開発費
次の表は、指定された時期における研究開発費(千単位)をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||||||
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2024 |
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|
2023 |
|
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変わる |
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|||
臨床開発費 |
|
$ |
7,128 |
|
|
$ |
3,410 |
|
|
$ |
3,718 |
|
人事および関連費用 |
|
|
1,275 |
|
|
|
1,241 |
|
|
|
34 |
|
株に基づく報酬費用 |
|
|
298 |
|
|
|
213 |
|
|
|
85 |
|
他の研究や開発費 |
|
|
103 |
|
|
|
136 |
|
|
|
(33 |
) |
研究開発費総額 |
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$ |
8,804 |
|
|
$ |
5,000 |
|
|
$ |
3,804 |
|
2024年3月31日までの3カ月間の研究開発費が2023年同期の500万ドルから880万ドルに増加したのは，主にわれわれの2 b期サンゴ試験，2 a期河川試験，我々のHAP研究の臨床開発費の増加によるものである。これらの増加は、PRISM試験の開放ラベル拡張部分の用量が2023年第1四半期に完成したため、著者らの2 b/3期PRISM試験の臨床開発費用の減少部分によって相殺された。
一般と行政費用
2024年3月31日までの3カ月間の一般·行政費が2023年同期の260万ドルから310万ドルに増加したのは、主に情報技術や財務者や活動、専門費の増加によるものだ。
その他の収入、純額
2024年3月31日までの3カ月間の他の収入純額は100万ドルだったが、2023年同期の他の純収入は120万ドルだった。この変化は主に現金等価物と有価証券残高の減少により利息収入が20万ドル減少したためである。また、2023年3月31日までの3ヶ月間に、20万ドルの他の収入を記録し、純額はCARE法案に規定されているある以前の時期の雇用税控除に関連している。2024年、CARE法案によると、税収控除に関する収入記録はない。SVB定期ローンは2023年5月に早期返済されたため、利息支出は20万ドル減少し、一部は上記の減幅を相殺した。
流動性と資本資源
設立以来、私たちは何の収入も生じておらず、私たちの運営によって重大な運営損失と負のキャッシュフローが生じている。2019年5月に初公募と同時に私募を完了する前に、私たちは主に私たちの優先株と転換可能な手形と私たちの先の期限ローンでの借金を公募することで私たちの業務に融資します。設立から初公募株まで，優先株と転換可能手形を売却することで1.022億ドルの毛収入を集め，優先融資により1500万ドルを借入した。
2019年5月、IPOで550万株の普通株を発行·売却し、同時に私募を行い、それぞれ1株10.00ドルの発行価格で1500，000株の普通株を発行·売却し、総引受割引と手数料、私募代理費490万ドルとその他の発売費用300万ドルを差し引いた総合純収益は6210万ドルであった。
2020年6月、ATM機の販売協定を締結しました。この協定によると、時々普通株を発行して販売することができ、総発行価格は最高1，200万ドルに達します。2022年5月、吾らはSVB証券とATM販売協定を改訂し、ATM販売協定により時々発行および販売される普通株の最高総発行価格を5，000万ドルに引き上げ、1，200万ドルから最高6，200万ドルに増加させた。ATM販売協定によれば、普通株式の販売は、1933年証券法(改正)の下で第415(A)(4)条に規定する“市場で”発行と考えられるいずれかの方式で行うことができる。ATM販売契約によると、私たちは私たちの普通株を売る義務がありません。我々は2020年7月にATM販売プロトコルによる販売を開始し，2023年8月15日現在，すなわちATM販売契約が終了した日までに，推定手数料と分配費用100万ドルを差し引く前に，計4，333，394株の普通株を発行·販売し，総収益は1，270万ドルであった.
2023年6月、私たちは米国証券取引委員会に棚登録声明を提出し、1つ以上の製品に基づいて、販売時に決定された価格と条項に従って、2億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、単位および/または権利証を時々発行し、販売することを可能にした。“棚登録表”は、以前の汎用棚登録表をS-3フォームで置き換え、2023年8月15日に発効することを発表しました。また、2023年6月には、Leerink Partnersと2023年のATM販売協定を締結し、この協定によれば、1933年証券法(改正)下415(A)(4)条で定義された“市場で”普通株を発行する任意の方法で普通株を発行し、販売することができる。2023年のATM販売契約によると、私たちは私たちの普通株を売る義務がありません。私たちは棚登録声明に基づいて目論見書を提出しました。2023年のATM販売契約に基づいて、私たちの普通株を発売と販売し、総発行価格は7500万ドルに達しました。2023年のATM販売協定の条項によると、ATM機販売協定は棚登録声明が発効した時に終了し、その時、私らはこれ以上ATM販売協定に基づいて普通株の発行と売却を行うことができない。2024年3月31日現在、私たちは2023年のATM販売契約に基づいて何の販売も行っていません。2024年3月31日から2024年5月7日まで、1，474，926株の普通株を発行·売却しました
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推定手数料と2023年のATM販売契約に基づいて割り当てられた20万ドルの費用を差し引くまで、総収益は500万ドルの株。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各時期のキャッシュフロー(千単位)をまとめたものである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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|||
経営活動のための現金純額 |
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$ |
(10,467 |
) |
|
$ |
(8,197 |
) |
|
$ |
(2,270 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
(8,091 |
) |
|
|
8,962 |
|
|
|
(17,053 |
) |
融資活動のための現金純額 |
|
|
(28 |
) |
|
|
(1,703 |
) |
|
|
1,675 |
|
現金と現金等価物の純減少 |
|
$ |
(18,586 |
) |
|
$ |
(938 |
) |
|
$ |
(17,648 |
) |
経営活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、経営活動は1050万ドルの純現金を使用したが、これは私たちの純損失1090万ドルと私たちの運営資産と負債の純変化が10万ドルだったが、50万ドルの非現金純費用によって部分的に相殺されたためだ。私たちの営業資産と負債の変化は、計算費用と他の負債の90万ドルの減少を含み、一部は前払い費用と他の流動資産の60万ドルの減少と売掛金の30万ドルの増加によって相殺される。計算すべき費用と他の負債減少の主な原因は、報酬と福祉の減少である。前払い費用や他の流動資産の減少は，主にわが社の保険に関する前金の減少と，われわれのCROによる臨床試験である。売掛金減少の主な原因は、仕入先が領収書を発行する時間の問題である。非現金費用には主に70万ドルの株式ベースの補償支出と10万ドルの経営リース使用権資産と負債の価値変化が含まれるが、私たちが販売可能な有価証券の増加した40万ドルによって部分的に相殺される。
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動に820万ドルの純現金が使用されたのは、純損失640万ドルと、我々の運営資産と負債の純変化180万ドルによるものである。営業資産と負債の変化には、売掛金の90万ドルの削減、前払い費用およびその他の流動資産の80万ドルの増加、計算すべき費用およびその他の負債の10万ドルの減少が含まれる。売掛金減少の主な原因は、仕入先が領収書を発行する時間の問題である。前払い費用や他の流動資産の増加は，主にわれわれのCROによる臨床試験事業に関する前金の増加と，われわれの有価証券に関する受取利息収入の増加によるものである。計算すべき費用と他の負債減少の主な原因は、報酬と福祉の減少である。非現金費用には、主に60万ドルの株式ベースの給与支出と10万ドルの定期融資割引と債務発行コストの増加/計算が含まれているが、我々が販売可能な有価証券の増加70万ドルによって相殺されている。
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動のための現金純額は810万ドルで、主に売却可能な有価証券の購入に関連しており、一部は売却可能な有価証券の満期日収益2220万ドルで相殺されている。
2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の投資活動による純キャッシュは 900 万ドルでした。これは主に販売可能市場有価証券の満期からの収益 1800 万ドルによるもので、一部は販売可能市場有価証券の購入 900 万ドル、不動産、設備および賃貸改善の購入 10 万ドルによって相殺されました。
融資活動
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の資金調達活動に使用された純現金は 10 万ドル未満でした。これは主にファイナンスリースの支払いとストックオプションの行使による現金収入によって一部相殺されています。
2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の資金調達活動に使用された純現金は 170 万ドルで、主に SVB タームローンの返済 180 万ドルとストックオプションの行使による現金収入 10 万ドルが一部相殺されました。
資金需要
予測可能な未来には，Haduvioが臨床開発，規制承認手続き，商業発射活動(承認されれば)の進展に伴い，大量の支出が生じることが予想される。具体的には、短期的には、以下のような巨額の支出が生じることが予想される
大量の法律、会計、投資家関係、その他の費用を含む上場企業の運営に関するコストが引き続き発生する見通しだ。
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私たちは私たちの持続的な運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。Haduvioの売却から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、私たちの業務目標を達成するために、公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他のソースを通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは受け入れ可能な条項や完全に十分な追加融資を受けることができないかもしれない。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう
私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、そして有価証券が2026年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。われわれの現在の計画では，結節性痒疹治療の追加臨床試験の費用は考慮されていない。
私たちの推定では、私たちはどのくらいの時間で私たちの運営に資金を提供することができると予想されています。これらの仮定は間違っていることが証明されるかもしれません。私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を使用することができます。この場合、私たちは追加的な融資を受けることを要求されますが、私たちは受け入れ可能な条件、タイムリー、あるいは根本的に融資を受けることができないかもしれません。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。
私たちは約束された外部資金源を持っていない。 したがって、Haduvioの臨床開発および商業化を達成するために、公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の源によってさらなる資金を得ることが要求され、IPFまたはRCCにおける慢性咳の治療、または結節性痒疹または任意の他の適応の治療のために使用される。もし私たちが株式証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの株主は希釈されるかもしれない。私たちが参加するいかなる債務融資も固定支払義務を招き、私たちの資産の保証権益を付与すること、および追加債務を招くこと、資本支出を与えること、資産留置権を付与すること、株式を償還すること、または配当を発表することなど、私たちの特定の行動能力を制限する制限的な契約を含む可能性があり、これらは私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、融資を獲得するには、私たちの経営陣の多くの時間と注意を必要とする可能性があり、彼らの注意を日常活動から移すことができ、これは悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちの経営陣は私たちの候補製品の開発を監視する能力がある。私たちが求めている任意の債務融資または私たちが調達した追加株式には、私たちの普通株主に悪影響を及ぼす可能性のある条項が含まれている可能性がある。
もし私たちが必要な時に十分な資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、または放棄することを要求されるかもしれない。もし私たちが第三者との協力やマーケティング、流通、または許可手配を通じてより多くの資金を調達する場合、私たちは将来の収入源や候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。
契約義務と約束
我々の開発活動の大部分は，CROや臨床試験材料生産に関する契約メーカーを含むプロトコルに従って第三者にアウトソーシングされている。私たちはいつでも契約をキャンセルすることができます。通常60日前にCROに書面で通知する必要がありますので、これらの合意の下でのキャンセル不可義務は実質的ではないと思います。今後のリース·ライセンス契約に関する当社のコミットメントに関する情報は、簡明な総合財務諸表の付記5“リース”および付記11“協力およびライセンス契約”を参照されたい。
重要な会計政策と試算の使用
私たちの簡明な総合財務諸表はアメリカ公認会計原則に基づいて作成されています。このような簡明な総合財務諸表を作成する際には、簡明総合財務諸表の日付が報告された資産及び負債額、或いは有資産及び負債の開示、及び報告期間内に発生した既報支出に影響を与える推定及び仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
我々の重要な会計政策は，我々の財務諸表付記に記載されているが，2023年12月31日現在のForm 10−K年度報告では，“経営陣の財務状況と運営結果の検討と分析−キー会計政策と推定の使用”というタイトルに記載されている研究開発費に関する重要な会計政策は，我々の報告書の財務業績を理解し評価するために最も重要であると考えられる。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策に大きな変化はなかった。
プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
適用されません。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営者及び最高財務官の参加の下、改正された1934年証券取引法又は取引法に基づいて、規則13 a−15(E)及び15 d−15(E)で定義された開示制御及び手続の有効性を評価した。私たちの開示制御および手続きは、必要な開示をタイムリーに決定し、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されるために、取引所法案に基づいて提出または提出される報告書に開示すべき情報が蓄積され、私たちの管理層に伝達されることを保証することを目的としている。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御やプログラムの評価も社内のすべての制御問題や不正事件(あれば)が発見されていることを絶対に保証することはできない.2024年3月31日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは実質的な法的手続きの制約を受けないだろう。
第1 A項。RISK因子です。
私たちの業務は多くの危険に直面している。他にも、次の重要な要素は、当社のForm 10-Q四半期報告書および米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された他の文書、プレスリリース、投資家とのコミュニケーションおよび口頭報告で表現された前向き声明に示された結果とは、我々の実際の結果、または私たちの名義で表現された前向き声明と大きく異なる可能性があります
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発言する。未来の実際的な結果は私たちの展望的な陳述で予想されたものと大きく違うかもしれない。私たちは新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、どんな前向きな陳述も更新する義務がない。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちは設立以来大きな損失を受けており、予測可能な未来には重大かつ増加する損失を受け、永遠に利益を実現したり維持したりすることはないかもしれない。
設立以来、私たちは毎年重大な純損失を発生している。私たちは少なくとも今後数年以内に純損失が大幅に増加すると予想している。2024年3月31日までの3ヶ月と2023年12月31日現在の年度の純損失はそれぞれ1，090万ドルと2，910万ドルです。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は2.5億ドルです。私たちは製品販売から何の収入も得られず、候補製品の開発も完了しておらず、候補製品の商業化が承認されない可能性もある。これまで、私たちは主に初公開(IPO)の前に私たちの転換可能な優先株と転換可能手形、私たちの初公募株(IPO)の収益、私たちの普通株の売却、私たちの普通株の購入の承認証、そして定期融資からお金を借りることで業務に資金を提供してきました。私たちはほとんどの財政資源と努力を私たちの候補製品Haduvioの臨床開発と関連活動に投入します。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。純損失と負のキャッシュフローはすでに我々の株主権益と運営資本に悪影響を与え続けている。
予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生する見通しだ。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
私たちが利益を達成して利益を維持する能力は私たちが収入を作る能力にかかっている。Haduvioや将来の候補製品のマーケティング承認を得て商業化に成功しない限り、相当な収入は生じないと予想される。成功した商業化は、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の臨床試験を完成させ、これらの候補製品のマーケティング承認を獲得し、マーケティング許可を得る可能性のある製品を製造、マーケティング、販売することを含む重要なマイルストーンを達成する必要があり、任意の発売後の要求を満たすこと、および個人保険または政府支払人から任意のこのような製品の補償を得ることを含む。例えば、IPFにおける慢性咳の治療にHaduvioを使用する薬物の商業化に成功するためには、少なくとも2つの追加の3期臨床試験を成功させ、その後、上場承認を得るためにNDAおよびMAAを規制機関に提出する必要があるかもしれない。これらの活動に関連する不確実性とリスクのため、私たちは収入の時間と数量、そして私たちがいつ利益を達成できるかどうかを正確に予測することができない。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げて、私たちの利益を損なうかもしれません
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資金を調達し、私たちの業務を拡大し、私たちの開発努力を維持し、一連の候補製品を開発したり、私たちの運営を継続したりする能力がある。
私たちの経営の歴史は限られていて、商業販売のための製品は何も許可されていません。これは私たちの未来の成功と生存の将来性を評価することを難しくするかもしれません。
私たちは2011年に設立され、2011年に運営を開始した。これまで，我々の業務は，会社への資金や人員の整備，Haduvioの臨床前·臨床開発に限られてきた。私たちは、任意の候補製品の臨床開発を成功させ、市場の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表が私たちにそうするように手配したり、任意の製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していません。したがって、私たちのような臨床段階の生物製薬会社がよく遭遇するコスト、不確実性、遅延、困難に基づいて私たちの将来性を考慮しなければなりません。もし私たちがもっと長い運営の歴史や薬品の開発と商業化に成功した歴史があれば、あなたは私たちの未来の成功や生存能力に対するいかなる予測もそんなに正確ではないかもしれません。
私たちの業務目標を達成する時、私たちは予見できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知または未知の要素に遭遇する可能性がある。Haduvioまたは任意の将来の候補製品のマーケティング承認を得た場合、臨床開発に専念する会社から、ビジネス活動を支援できる会社に移行する必要があります。私たちはそのような移行を成功的に達成できないかもしれない。
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。
私たちは大量の追加資金が必要になります。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件や十分な資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、または放棄することを余儀なくされるかもしれません。
臨床前と非臨床研究及び臨床試験を含む薬物製品の開発は、非常に時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年を要する。設立以来、私たちは多くの現金を消費した。例えば，2024年3月31日までの3カ月と2023年12月31日までの1年間，我々は経営活動にそれぞれ1050万ドルと3170万ドルの現金純額を使用しており，基本的にこれらの現金はHaduvioの開発活動に関連している.2024年3月31日まで、私たちの現金、現金等価物、有価証券は7280万ドルです。私たちは私たちが行っている活動に関連する費用が大幅に増加することを予想して、特に私たちがHaduvioを開発し続ける場合、私たちを含めて：
さらに、追加費用が発生する場合があります。
また、Haduvioまたは任意の将来の候補製品のマーケティング承認を得た場合、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が生じる可能性があります。例えば、私たちは現在、集中的で専門的な販売、マーケティング、流通組織を構築することで、Haduvio自身をアメリカで商業化するつもりです。また、上場企業として、運営に関連した巨額のコストが引き続き発生することが予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件や十分な資金を集めることができなければ、私たちは私たちの開発計画や未来の商業化努力を延期、減少、または放棄させることを余儀なくされるかもしれない。
私たちは、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券を使用して、Haduvioの発展に資金を提供し、運営資本および他の一般会社用途に使用する予定です。様々な適応や開発が求められる可能性のある未来の製品の開発にHaduvioを推進するために多くの資金が要求されるだろう。我々の既存の現金、現金等価物、および有価証券は、IPFにおける慢性咳、RCCまたは結節性痒疹、または任意の他の状況または任意の未来の候補製品の治療のためのHaduvioの開発を完了するのに十分ではないであろう。私たちは約束された外部資金源を持っていない。したがって、私たちは、公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他のソースを通じてより多くの資金を得ることを要求され、私たちの業務目標を達成する。私たちは受け入れ可能な条項や完全に十分な追加融資を受けることができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。
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私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、そして有価証券が2026年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。われわれの現在の計画では，結節性痒疹治療の追加臨床試験の費用は考慮されていない。
私たちの推定では、私たちはどのくらいの間私たちの運営に資金を提供できると予想されています。これらの仮定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができ、この場合、私たちは追加的な融資を受けることを要求されるだろう。しかし、私たちは受け入れ可能な条件、タイムリー、または根本的にそのような資金調達を得ることができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるだろう。
さらに、変化する状況-そのいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう
追加資本の調達は私たちの株主を希釈し、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
私たちは私たちの計画の運営に関連する費用が大幅に増加すると予想しています。特に私たちは
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したがって、私たちは、これらの費用を支援するために、公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてより多くの資金を得ることを要求されるだろう。私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は清算または他の特典および逆希釈保護を含む可能性があり、これは普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。
債務融資(実行可能であれば)は、固定支払い義務を招き、私たちの資産の保証権益を付与すること、および追加債務を招くこと、資本支出を与えること、資産留置権を付与すること、株式を償還すること、または配当を発表することなど、特定の行動能力を制限する制限的な契約を含む可能性があり、これらは、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
融資を確保するためには、私たちの経営陣に多くの時間がかかる可能性があり、彼らの注意を日常活動から移す可能性があり、Haduvioや任意の将来の候補製品の開発を監督する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが第三者との協力やマーケティング、流通、または許可手配を通じてより多くの資金を調達する場合、私たちは将来の収入源や候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。
Haduvioおよび任意の将来の候補製品の開発と商業化に関するリスク
私たちはHaduvioの成功した開発と商業化に依存し、Haduvioは私たちの唯一の候補品だ。もし私たちがHaduvioの臨床開発を完成できなければ、マーケティングの承認を得られない、あるいはHaduvioを商業化することに成功したか、あるいは私たちがこの点で重大な遅延があったら、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちは現在販売が許可されていない製品で、IPFとRCCにおける慢性咳の治療のために、Haduvioの開発と商業化に資金を提供しています。私たちの将来性は、現在開発中の他の候補製品がないので、1つまたは複数の適応の中でHaduvioを開発し、市場の承認を得て商業化に成功する能力にかかっている。私たちは将来的に他の潜在的な候補製品や技術の許可権を獲得または獲得するかもしれないが、現在は他の候補製品は開発されていない。
我々の最先端のプロジェクトは，IPFとRCCの慢性咳嗽の治療のためのHaduvioの開発である。したがって、IPFやRCC慢性咳の治療のためのHaduvioの開発と商業化の努力が成功しない場合、あるいは私たちがこの点で大きな遅延に遭遇すれば、私たちの業務も実質的な損害を受ける可能性がある。
HaduvioによるIPFとRCC慢性咳の治療成功は以下のいくつかの要素に依存する
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その多くの要素は、臨床開発と規制承認過程、私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威、および任意の現在または未来の第三者請負業者の製造、マーケティング、および販売努力を含む、私たちがコントロールできないものである。もし私たちがHaduvioを開発できず、マーケティング承認を得ることができず、Haduvioを商業化することに成功した場合、またはこれらの要因のいずれかまたは他の理由で遅延が発生した場合、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
慢性咳嗽に対するHaduvio治療法の開発と商業化は実証されていない。
著者らは現在、IPFとRCCにおける慢性咳の治療に使用するために、Haduvioの開発と商業化に集中している。HaduvioはHaduvioの活性薬物成分であるナブフェンの経口徐放製剤であり、Haduvioは混合κ-オピオイド受容体アゴニストとμ-オピオイド受容体拮抗薬であり、20年以上にわたって鎮痛剤の注射剤としてアメリカとヨーロッパで発売されてきた。ナブフェンは現在まだHaduvioのような商業上の経口投与剤形がない。ナブフェンの二重作用機序は中枢と末梢神経系に対してHaduvioを慢性咳嗽治療の将来性のある潜在療法とし，Haduvioは安全と耐性の良好な潜在力を有すると考えられるが，ナブフェンは疼痛やバランス麻酔に加えていかなる適応も承認されていない。しかも、Haduvioはどんな兆候でも承認されなかった。米国やヨーロッパではIPF慢性咳嗽の治療法は承認されておらず，米国や米国以外(日本やスイスを除く)でも腎癌の治療法は承認されていない。私たちはHaduvioや私たちが慢性咳適応のために開発を求める可能性のある任意の他の未来の候補製品が有効または安全であり、規制部門の承認を得たり、商業的に成功することを保証することはできない。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。
FDAの承認なしに、私たちはアメリカで商業化、マーケティング、普及、またはどんな候補製品も販売してはいけない。EMAやMHRAなどの外国規制機関も同様の要求をしている。私たちはHaduvioと任意の未来の候補製品の人体上の安全性と有効性を証明し、必要な監督提出を完成させて、これらの承認を得るために広範な臨床試験を完成しなければならない。私たちは絶対にそのような承認を受けないかもしれない。
臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成には数年かかる可能性があり，結果自体は不確定である。Haduvioおよび任意の未来の候補製品の臨床開発は、製品開発のどの段階においても失敗リスクの影響を受けやすく、私たちは、臨床試験中または臨床試験のために多くの予見不可能な事件を経験する可能性があり、これらのイベントは、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の臨床開発、マーケティング承認または商業化を延期または阻止する可能性がある
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そのほか、新冠肺炎疫病はこれまで私たちの全世界での臨床試験業務に不利な影響を与え、他の伝染病の爆発も未来に私たちの全世界の臨床試験業務に不利な影響を与える可能性があり、著者らは主要な研究者と現場スタッフの能力を採用と維持することを含み、彼らは医療保健提供者として伝染病への暴露を増加させる可能性がある。将来、私たちは伝染病の爆発などの要素によって、私たちの臨床試験活動、業務運営、財務状況と将来性に不利な影響を与えるかもしれない。
もし私たちがHaduvioまたは任意の未来の候補製品に対して、私たちの予想以上の試験および試験の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、私たちは、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の臨床試験または他の試験を成功かつタイムリーに達成することができず、これらの試験または試験の結果は、不利であり、不確実であるか、または適度に有利であるか、または候補製品に関連する許容できない安全問題であるかもしれない
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画は影響を受ける可能性がある。例えば、2022年12月、食品·薬物総合改革法案(FDORA)の成立に伴い、国会は、各新薬や生物製品の第3段階臨床試験または任意の他の“重要な研究”のための多様な行動計画の策定および提出をスポンサーに要求する。これらの計画はより多くの異なる患者群がFDA監督製品の後期臨床試験に参加することを奨励することを目的としている。具体的には，行動計画には，スポンサーの登録目標，これらの目標の基本原理，スポンサーがこれらの目標をどのように実現しようとしているかの解釈が含まれなければならない。このような要求に加えて、立法はFDAに多様な行動計画に関する新しいガイドラインを発表するように指示した。
同様に，EUの臨床試験に関する規制構造も最近変化している。EU臨床試験条例(CTR)は2014年4月に採択され、EU臨床試験指令が廃止され、2022年1月31日に施行された。臨床試験指令は、EUの各加盟国またはEU加盟国において、主管する国家衛生当局および独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請またはCTAを提出することを要求するが、CTRは、すべての関連加盟国に単一の申請を提出することのみを要求する集中的な手続きを導入する。CTRは、スポンサーが各加盟国の主管当局と道徳委員会に資料を提出することを可能にし、それによって1つの文書を生成する
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各会員国の決定。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は連合中央ポータルサイトを介して提案国に伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。既存の要求におけるこれらの変化を解決できない場合や，臨床試験を管理する新たな要求や政策を採用したり，CTR過程の実施が困難であれば，われわれの発展計画は影響を受ける可能性がある。
IPFまたはRCC慢性咳の治療のためのHaduvioの臨床試験、または結節性痒疹または任意の未来の候補製品の治療のための臨床試験を成功かつタイムリーに達成することができず、規制部門の許可を得て任意のこのような候補製品を市場に発売するために必要な有効性および安全性を証明することができず、私たちの業務を深刻に損なうことになり、収入を創出し、私たちの業務戦略を実施する能力を失うことになる可能性がある。
私たちの臨床試験はHaduvioまたは任意の未来の候補製品の安全性と有効性を十分に証明できない可能性があり、これは規制部門の承認と商業化を阻止または延期する可能性がある。
Haduvioまたは任意の将来の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床試験によって、候補製品が目標適応に使用され、安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。Haduvioまたは任意の未来の候補製品が有益な効果を有していても、我々の臨床試験の規模、持続時間、設計、測定、進行または分析を含む1つまたは複数の要素によって、臨床評価中にこのような効果が検出されない可能性がある。逆に、同様の要因により、我々の臨床試験は、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の明らかな積極的効果が実際の積極的効果よりも大きいことを示す可能性がある(あれば)。同様に，我々の臨床試験では，Haduvioや任意の未来の候補製品の毒性や耐性を検出できない可能性があり，あるいはHaduvioや任意の未来の候補製品の毒性または耐性が悪いと誤って考えている可能性があり，臨床評価が完了した後ではそうではない。多くの製薬やバイオテクノロジー会社は早期開発で積極的な結果を得た後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，Haduvioの臨床開発を継続し，他の候補製品を開発する際に挫折しないことは確認できない。私たちのどんな開発プロジェクトもいつでも規制機関によって完全または一部の臨床的に保留される可能性があり、これはこれらのプロジェクトのさらなる発展を延期し、阻止する可能性がある。
また，我々が計画した臨床試験が成功しても，Haduvioや任意の将来の候補製品がこのような試験で指定された終点に到達したとしても，FDAや外国規制機関が我々のように結果を解読することは保証されず，上場承認のために候補製品を提出できる前に，より多くの試験が必要となる可能性がある。
われわれの臨床試験では、患者報告の結果評価またはPRO、およびより高いプラセボ応答率を使用することは、Haduvioの発展を延期または損害するか、またはわれわれの臨床試験に悪影響を及ぼす可能性がある。
将来的にIPFとRCCでHaduvioを用いた慢性咳嗽治療の臨床試験の主な終点は客観的な咳嗽モニターを用いて測定されるが，副次的な終点としてPRO機器がある。慢性咳嗽の適応として検証されたPRO機器はない。
また，かゆみを客観的に測定することは困難であるため，臨床試験におけるかゆみの評価はPROの使用に関連するのが一般的である。著者らは，著者らの2 b/3期PRISM試験を含めてPROSを主な終点としてHaduvioによる掻痒症治療効果を評価する臨床試験を用いた。例えば，われわれの2 b/3期PRISM試験の主な終点は，最も重篤な掻痒デジタル評価表(WI−NRS)によるスコアであり，14週目にベースラインに対する重症掻痒が少なくとも4点改善した割合であり，患者が報告した11点制評価であり，過去24時間に経験した最も深刻な掻痒の重症度の0から10であった。専門家は掻痒治療の開発と監督管理承認に重要な役割を果たしている。しかし、PROは患者の治療効果に対する主観的評価に関連し、この主観性は臨床試験結果の掻痒評価の不確定性を増加させる。このような評価は多くの要素の影響を受ける可能性があり、任意の特定の患者、および臨床試験中の異なる患者と異なる位置に対して、このような評価は大きく異なる可能性があり、それによってPRO測定の高度な変異性を招く可能性がある。
また，歴史的にはプロが高いプラセボ群反応率を有していた。Haduvioのいくつかの臨床試験でこのことが観察された。PRO指標の可変性は臨床試験評価に用いられる他の指標よりも大きい可能性があり，この可変性は臨床試験設計を複雑化させ，試験が統計的に著しく改善した能力に悪影響を与え，通常追加の不確実性を導入することで臨床開発計画に悪影響を及ぼす可能性がある。
PRO対策の多変性および関連する高プラセボ反応率は，試験中の他の療法の臨床結果に悪影響を与えており，われわれのHaduvio臨床開発に悪影響を及ぼす可能性がある。FDAはまた，現在使用されているPROの変更を要求することができ，あるいはわれわれが使用しているPROが治療効果を証明するのに不十分であることを示すことができ，Haduvioの臨床開発を延期し，われわれのコストを増加させ，より多くの臨床試験を必要とする可能性がある。
もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
FDAや同様の外国の規制機関が要求する臨床試験に参加するのに十分な数の合格患者を見つけることができなければ、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の臨床試験を開始または継続できない可能性がある。患者の入選は著者らの臨床試験時間の重要な要素であり、そして多くの要素の影響を受ける
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特に，われわれのHaduvio臨床開発計画が成功するかどうかは，IPFやRCCにおける慢性咳嗽および結節性痒疹の治療に用いられ，これらの重篤な疾患を有する患者を十分な数募集できるかどうかに依存する。われわれの臨床試験は患者募集において遅延と困難に遭遇し，われわれの第二段階Canal試験とわれわれの2 b/3期PRISM試験を含め，われわれの試験の完成を遅らせた。
他社が臨床試験を行っているか，あるいは将来の臨床試験計画が発表されており，IPF，腎癌あるいは結節性痒疹を有する患者を募集することが求められており，患者は通常一度に1つの試験にしか参加できない。米国やヨーロッパではIPF慢性咳嗽の治療法は承認されておらず，米国や米国以外(日本やスイスを除く)でも腎癌の治療法は承認されていない。しかしながら、これらの疾患を有する患者および彼らの医師は、私たちの臨床試験に参加するために、現在使用されている治療法を放棄、停止、または他の方法で変更することを望まないかもしれない。
十分な数の患者を私たちの臨床試験に参加できない場合は、重大な遅延を招く可能性があり、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれない。私たちの臨床試験の登録遅延は、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の開発コストの増加、このような候補製品の開発と承認過程を遅延または停止させ、私たちがこのような候補製品の販売を開始し、そこから収入を得る能力を危険にさらす可能性があり、いずれもわが社の価値を低下させ、必要に応じて追加融資を受ける能力を制限する可能性がある。
Haduvioまたは任意の未来の候補製品によって引き起こされる有害事象または副作用、または他の予期しない特性は、開発中に発見される可能性があり、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の使用を延期または制限することができる。
Haduvioまたは任意の将来の候補製品の有害事象または副作用またはその他の予期しない特性は、私たち、機関審査委員会または規制機関が、そのような候補製品の臨床試験を中断、延期、または一時停止させる可能性があり、より厳しいラベルまたはFDAまたは同様の外国規制機関の上場承認の遅延または拒否をもたらす可能性がある。将来の臨床試験で深刻な有害事象が発生しないことは決定できず、これはFDAまたは同様の外国規制機関がそのような候補製品の臨床試験を中断、延期、または停止させ、私たちが望むよりも厳しいラベルを承認するか、または規制承認を延期または拒否する可能性がある。
また，Haduvioは，混合したκオピオイド受容体アゴニストとμオピオイド受容体拮抗薬として，上記のいずれかの作用機序を有する薬物の副作用に敏感である可能性がある。κ-オピオイド受容体アゴニストは高用量時に耐性の悪い精神副作用、例えば情緒と精神不快感或いはイライラと幻覚を引き起こす。ナブフェンの二重κ−オピオイド受容体アゴニストやμ−オピオイド受容体拮抗薬の作用機序はこのような精神副作用の可能性を減少させると考えられるが，Haduvioの臨床試験では少数の報告の軽度欣快感，傾眠，感覚リラックスあるいは“興奮”を含む軽微な精神副作用が観察された。μオピオイド受容体拮抗薬は麻薬中毒者の禁断効果を含む患者を引き起こす可能性がある。HaduvioのNDAをFDAに提出する計画を支援するためには，オピオイドが内分泌機能障害に関与しているため，潜在的な内分泌副作用を評価するためにHaduvioの臨床試験を行う必要があるかもしれない。これらの一般的にオピオイドまたは他の副作用に関連する任意の副作用が将来より深刻なレベルで観察または観察されないか、またはFDAがこれらの副作用または他の懸念のために追加的な試験を要求するか、またはより厳しいラベル制限を実施することを決定することはできない。このような薬物に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。
われわれのHaduvioによる結節性掻痒治療の臨床試験では，Haduvioに関連する最も一般的な治療緊急有害事象は，嘔気，疲労，めまい，嘔吐，頭痛，不安，抑うつ，便秘，傾眠である。著者らがHaduvioを用いてIPF慢性咳を治療する第二段階チャンネル試験において、Haduvioに関連する最もよく見られる治療緊急不良事件は吐き気、疲労、眩暈、嘔吐、頭痛、便秘と傾眠である。
Haduvioまたは任意の将来の候補製品が有害事象または副作用に関連している場合、または予期しない特性を示す場合、私たちは、有害副作用または他の特徴があまり一般的ではなく、あまり深刻ではない、またはより容易に受け入れられる開発を放棄するか、または候補製品の開発をいくつかの用途または集団に制限する必要があるかもしれない。多くの最初に臨床または早期試験において所望の化合物が後に発見されると、不良または予期しない副作用を引き起こすか、または他の安全問題を引き起こし、それによって化合物のさらなる発展を延期または阻止する。
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Haduvioの活性成分であるナブフェンの薬物ラベルにはオピオイドラベルがあり、深刻な、生命に危害を及ぼす或いは致命的な呼吸抑制を警告する。
オピオイドは呼吸抑制に関与している。Haduvioの活性成分ナルブフェンの薬物ラベルにはオピオイドラベルがあり、深刻な、生命危害或いは致命的な呼吸抑制を警告し、Haduvioは任意の適応下で発売が許可されれば、類似したオピオイドラベルを持つ可能性が高い。著者らは異なる疾患の重症度のIPF患者に対するHaduvioの呼吸生理学的影響を評価するための1 b期研究を行う予定である。呼吸抑制が観察されないか，あるいはFDAが追加的な試験を要求しないか，呼吸抑制に関連するより厳しいラベル制限を実施することは確認できない。1 b期研究に安全信号があれば，この患者集団で試験を行う能力に影響を与える可能性がある。
現在承認されている多くのμ-オピオイド製品は制限的なマーケティングと流通法規の制約を受けており、これらの法規がHaduvioに適用されれば、その使用を制限し、利益を創出する能力を損なう可能性がある。
現在承認されているμオピオイド受容体アゴニストの多くは、その承認の一部として、リスク評価と緩和策、またはREMSを必要とする。REMS計画は、制限された配布方法、患者登録および/または他のリスク最小化ツールのような患者の薬品使用ガイドライン、医療専門家との特殊なコミュニケーション計画、または安全使用を確保する要素を必要とする可能性がある。Haduvioはμ拮抗薬の作用機序を有し，これまで臨床試験では耐性が良好であったが，少数例では軽度の欣快感，傾眠，感覚リラックスあるいは“興奮”が認められ，これらの特徴により誤用，乱用，嗜癖μ−オピオイドが認められた。私たちはブトルファノールの経口投与とブトルファノールの静脈注射の乱用潜在力を比較するためにHAP研究を行っている。HAP研究の結果、Haduvioに乱用、乱用、または嗜癖のリスクがある可能性があることを示した場合、またはHaduvioがそのようなリスクがないことを実験的に示しても、FDAはHaduvioの商業化に関連したREMS計画を実施することを要求するかもしれない。FDA承認Haduvioの一部としてREMS計画が必要かどうかは予測できませんが、必要であれば何か要求が必要かもしれません。承認された場合、承認またはマーケティングの任意の制限は、Haduvioの商業普及、流通、処方または調剤を制限する可能性がある。REMS計画が必要な場合、REMS要求の程度に応じて、この計画は、Haduvioを商業化するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、Haduvioのリスクは、Haduvioに対する提案されたREMS計画によって十分に解決されておらず、これはまた、いかなる商業化承認を阻止または延期することも可能である。
また、1970年の連邦“制御物質法”や米国薬品監督管理局(DEA)の規定によると、ナブフェンの非腸管製剤は現在制御物質とされていない。我々のHAP研究結果、臨床試験における有害事象やその他の原因から、DEAは経口徐放製剤としてHaduvioが制御物質に分類されるべきであることが確認される可能性がある。DEAは制御物質を付表I，II，III，IVまたはV物質として管理している。別表1物質の定義は確定されていない医療用途は、米国で販売または販売されてはならない。医薬品は、付表II、III、IVまたはVとすることができ、その中で、付表II物質は最も乱用リスクが高く、より高い規制レベルを有すると考えられ、付表V物質はこのような物質の中で乱用の相対的リスクが最も低い物質と考えられているため、規制レベルが最も低い。各州はまた制御物質を独立して管理している。州政府規制物質の法律は通常連邦法律を反映しているが、各州は独立した司法管轄区であるため、それらもそれぞれ薬品を監督する可能性がある。DEAがそうすると，一部の州では自動的に薬物を分類するが，他の州ではルールを制定したり立法行動をとらなければならない。外国司法管区の規制当局もHaduvioを異なるが同様に煩雑な法規下の制御物質に分類することを決定する可能性がある。
Haduvioが制御物質に分類された場合、規制の程度はそのスケジュールに依存し、私たちと私たちのサプライヤー、製造業者、請負業者、流通業者、および任意の未来の顧客は、州、連邦、および外国の法執行および規制機関から任意の適用可能な登録を取得し、維持することを要求され、任意の適用可能な州、連邦、および外国の制御された物質の製造、使用、販売、輸入、輸出、流通に関する法律と法規を遵守する。また，Haduvioが制御物質に分類されると，このような規制は臨床試験での供給を制限し，将来的には潜在的な商業需要を満たすために必要な数になるようにHaduvioの生産·販売能力を制限する可能性がある。
制御された物質に関する法規管理製造、ラベル、包装、テスト、分配、生産と調達割当、記録保存、報告、運搬、輸送と処置。これらの規定は、制御物質を含む候補製品の開発や商業化に関連する人員の需要や費用を増加させる。DEAといくつかの州は制御物質を処理する登録機関を定期的に検査している。Haduvioが制御対象物質に分類されている場合、登録および維持に必要な任意の適用された法規を取得したり、遵守したりできなかった場合、Haduvioの開発を遅延または阻止し、商業化し、法執行行動の影響を受ける可能性がある。DEAは民事処罰を求め、必要な登録の更新を拒否したり、手続きを開始してこれらの登録を撤回することができる。場合によっては、違反は刑事訴訟を引き起こす可能性がある。これらの規制の制限により、Haduvioが制御物質に分類される場合、そのスケジュールに応じて、そのビジネスの見通しが制限される可能性がある。
臨床前研究と臨床試験の結果は後の臨床試験の結果を予測できない可能性がある。
臨床前研究と臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の初歩的或いは中期結果は必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。例えば、Haduvioまたは任意の未来の候補製品は、前臨床研究または早期臨床試験において積極的な結果を示すにもかかわらず、将来の臨床試験において期待される安全性および有効性を示すことができない可能性がある。IPF慢性咳嗽を治療した第2期Canal試験の結果は，将来のHaduvioによるIPFあるいはRCC慢性咳嗽の治療試験結果，およびわれわれのHaduvio 2 b/3期PRISM試験の結果を予測できない可能性がある
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結節性掻痒の治療では，今後いずれの結節性掻痒に対する臨床試験の結果も予測できない可能性がある。多くの製薬と生物技術会社は臨床開発の早期段階で積極的な成果を得た後、後期臨床試験で重大な挫折を経験し、著者らは類似した挫折に直面する可能性がある。同様に，臨床試験の設計はその結果が製品の発売承認を支持するかどうかを決定することができ，臨床試験が開始されると臨床試験の設計を調整することは不可能である可能性がある。
著者らは設計の肝心な臨床試験における経験は限られており、臨床試験設計中の欠陥は臨床試験の完成の明らかな遅延を招く可能性があり、あるいは私たちは臨床試験を完全に放棄する或いは追加の臨床試験を行う必要があるかもしれない。臨床前と臨床データもよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。多くの製薬と生物技術会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、依然としてこれらの候補製品の発売許可を得られなかった。Haduvioや将来の候補製品の臨床試験結果が発売承認を必要としていると考えても、FDAや同様の外国規制機関は同意しない可能性があり、その候補製品の発売を承認しない可能性がある。
また，Haduvioによる咳嗽や結節性掻痒の治療に関するいくつかのデータは郵送結節性痒疹2期チャネル試験と2期試験のデータサブセット分析。これらのデータはHaduvioの今後3期の臨床試験の設計に役立つと信じていますが郵送試験結果を明らかにした後に行った分析はバイアスの導入を招く可能性があり，3期臨床試験の成功を予測できない可能性がある。
ある場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は大きく異なる可能性があり、方案に規定されている試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案の変化と遵守状況、及び臨床試験参加者の薬剤停止率を含む。もし私たちがHaduvioまたは任意の未来の候補製品の臨床試験で積極的な結果を得なければ、これらの候補製品の開発スケジュールと規制承認および商業化の見通しは負の影響を受け、それに応じて、私たちの業務と財務の見通しも否定的な影響を受けるだろう。
Haduvioや任意の未来の候補製品が市場承認を得ても、私たちまたは他の人は後でその製品が以前思っていたほど効果的ではないこと、あるいは以前に発見されなかった不良副作用を招く可能性があり、これは私たちが製品をマーケティングする能力を損なう可能性がある。
臨床試験は，入念に定義された臨床試験に参加することに同意した患者群で行った。したがって，われわれの臨床試験では候補製品の有意なプラス効果が実際のプラス効果よりも大きいことを示す可能性があり，あれば不良副作用を認識できない。候補製品が承認された後、私たちまたは他の人が、製品が以前に考えられていた有効性に及ばないこと、または以前に確定されていない不良副作用をもたらすことを発見した場合、以下のいずれかの有害事象が発生する可能性がある
このような事件のいずれも私たちの業務と運営を損なう可能性があり、私たちの株価に否定的な影響を及ぼす可能性がある。
Haduvioまたは任意の未来の候補製品が市場承認を得ても、それは医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人が商業的成功を得るために必要な市場受容度を達成できない可能性があり、この場合、Haduvioの市場機会は私たちが推定したものよりも小さいかもしれず、私たちは相当な収入や利益を得ることができないかもしれない。
私たちは製品を商業化したことがなく、Haduvioあるいは任意の未来の候補製品が適切な監督管理機関の許可を得てマーケティングと販売を行っても、医師、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。新しい，より効果的あるいはより便利な治療法が市場に参入した場合でも，医師は患者を既存の治療法から切り替えることを望まず，誤用，乱用，嗜癖のリスクがあると考えているため，オピオイドによる治療法を処方したくない可能性がある。また，患者は現在の治療法に適応することが多く，交換したくない，医師が製品の交換を提案したり，既存療法の精算不足で治療法の交換を要求されたりしない限りである。
教育医療界や第三者支払者がHaduvioや任意の将来の候補製品のメリットを知る努力は，大量の資源を必要とする可能性があり，成功しない可能性がある。Haduvioや未来の候補品が承認されたら、ありません
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十分な市場受容度に達して、私たちは著しい収入を生むことができないかもしれないし、私たちは利益を上げないかもしれない。Haduvioまたは任意の将来の候補製品に対する市場の受け入れ度は、商業販売のために許可された場合、多くの要素に依存する
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
我々の財務·管理資源が限られているため，市場承認においても商業化においても，我々が最も成功する可能性が最も高いと考えられる特定の適応の候補製品の開発に注力する予定である。したがって、私たちは他の候補製品やより大きなビジネス潜在力が証明される可能性のある兆候を探す機会を放棄したり延期したりするかもしれない。例えば，我々は現在，ある適応のHaduvioの開発に資源を集中させる予定である.しかしながら、これらの適応に対するHaduvioの開発は、最終的には、成功しないか、または他の候補製品に及ばないか、または限られた資源で追求される他の適応を選択することが成功する可能性があることが証明される可能性がある。
私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と将来の開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
もし私たちが販売、マーケティング、および流通能力を確立できない場合、または第三者と販売、マーケティング、および流通計画を達成できなければ、彼らが承認されれば、Haduvioまたは任意の未来の候補製品を商業化することに成功することができないかもしれない。
私たちは現在、販売、マーケティング、あるいは流通インフラがなく、薬品を販売、マーケティングあるいは流通した経験もありません。任意の承認された製品を商業的に成功させるためには、販売およびマーケティング組織を発展させるか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。HaduvioがIPF慢性咳に対するFDAのマーケティング承認を得た場合、私たちは米国でIPFに専念する私たち自身の専門的な販売組織を通じてHaduvioをマーケティングおよび商業化する予定であり、ターゲット顧客はIPFに特化した肺科医である。Haduvioが他の大きな慢性疾患(例えば、腎臓癌または結節性痒疹)に対するFDAのマーケティング承認を得た場合、私たちは、私たち自身の集中、専門的な販売組織を通じて米国でマーケティングおよび商業化Haduvioを計画するか、または戦略同盟の達成を求め、これらの適応または適応を商業化することができるかもしれない。また、1つまたは複数の第三者との様々な協力、流通、および他のマーケティングスケジュールを利用して、Haduvioを米国以外の地域で商業化したい。
我々は的確な能力を構築し，ある適応の開発計画を商業化する予定であり，これらの適応の医療専門家は十分に集中しており，専門販売チームを通じて製品を効率的に普及させることができると考えられる。♪the the the
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開発販売、マーケティング、流通能力には大量の資源が必要となり、非常に時間がかかり、いかなる製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング·流通能力を確立する候補製品の商業発表が延期されたり、何らかの理由で発生しなかったりすれば、早期または不必要に商業化コストを招く可能性がある。これは費用がかかるかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持または再配置できなければ、私たちの業務と財務の見通しは深刻な影響を受けるかもしれません。また、アメリカで十分な規模や計画されている医療市場で十分な専門知識を持った販売チームを募集したり、維持することができないかもしれません。もし私たちが十分な販売チームとマーケティングと流通能力を確立または保留できなければ、私たちの経営業績は不利な影響を受けるかもしれません。潜在的パートナーが私たちの製品に特に関連していると思う開発や商業化の専門知識を持っていれば、他の方法で製品を独立して開発し、商業化できると思っても、潜在的なパートナーとの協力を求めることができるかもしれません。
いくつかの兆候や市場では、協力を求めることができるかもしれませんが、これらの協力は、開発を進め、最終的にHaduvioまたは任意の未来の候補製品を商業化するのに役立つかもしれないと思います。協力を求めることも可能であり，我々の開発計画を実現するすべてのビジネス価値を実現するには，より広範な地理的市場への参入や，より広範な患者集団や適応を追求する必要があると考えられる。第三者と販売、マーケティング、流通サービスの手配を締結したため、私たちの製品収入またはこれらの製品収入の収益性は、私たちがこれらの市場で直接マーケティングし、製品を販売する状況よりも大幅に低いかもしれない。さらに、私たちは第三者と必要な計画を達成することに成功できないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。また、私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれませんが、どの第三者も必要な資源や注意力を投入して、私たちの製品を効率的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。
私たちが販売、マーケティング、流通能力を確立しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、マーケティングの承認を得た候補製品を商業化することに成功しません。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の開発や商業化に成功する可能性がある。
新製品の開発と商業化競争は激しい。Haduvioや我々が開発や商業化を求める可能性のある任意の将来の候補製品については，世界各地の主要な製薬会社，専門製薬会社，バイオテクノロジー会社からの激しい競争に直面することが予想される。私たちの競争相手は、Haduvioまたは私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品よりも効果的で、副作用がより少ないか、またはより許容可能な技術および製品、またはより便利またはより安い技術および製品を成功的に開発、獲得することができ、これは、任意の候補製品を時代遅れにし、競争力を持たないかもしれない。私たちの競争相手も、私たちが承認される前にその製品についてFDAや他の市場で承認されるかもしれません。これは、競争相手が適用市場に入る前に強力な市場地位を確立することにつながるかもしれません。
HaduvioがIPFにおける慢性咳嗽の治療に承認された場合、Nerre治療会社が開発しているNK 1受容体アンタゴニストorveiant、メリアス製薬会社が開発している活性酸素スカベンジャーME−015、ベーリンガー−インゲルハイム社が開発しているBI 1839100、Algernon製薬社によって開発されているNMda受容体アンタゴニストifenprodilなど、現在臨床開発中のIPFにおける慢性咳嗽の治療のための候補製品と競合する可能性が予想される。さらに、承認された場合、現在開発されている治療IPFの候補製品は、IPF慢性咳の治療の必要性を減少させる可能性がある。Haduvioはまた、腎癌および原因不明の慢性咳の治療のために、現在開発または提出されている他の候補製品と競合する可能性があり、これらの薬剤は、IPFにおける慢性咳の治療のためにラベル外に使用される可能性がある。
Haduvioが腎癌の治療に承認された場合、現在臨床開発中の腎癌治療の候補製品、例えばメルク社が開発しているP 2 X 3アンタゴニストGefapixantと競合する可能性が予想されるが、FDAは2023年12月にメルク社に完全な返信を発行し、メルク社の申請は腎癌および原因不明慢性咳の治療に有効な実質的な証拠を得ていないと結論した。2023年12月20日、メルク社は次の行動を決定するためにFDAのフィードバック意見を検討していると発表した。現在開発されている腎癌治療のための他の候補は，GSK社が開発しているP 2 X 3アンタゴニストCamliPixant，Nocionが開発している荷電ナトリウムチャネル遮断薬であるNTX−1175，遺伝子テーク社が開発しているTRPA 1アンタゴニストGDC−6599，Algernon製薬社が開発しているNMDA受容体アンタゴニストifenprodil，Axalbionが開発しているTRPM 8アンタゴニストAX−8およびAddex治療会社が開発しているGABAアゴニストGABA PAMである。
Haduvioはまた、オピオイド、プロトンポンプ阻害剤、神経調節剤を含む慢性咳を治療するためのいくつかの非ラベル治療薬と競合することが予想される。
Haduvioが結節性かゆみの治療に承認された場合，セノフィとRegeneronが共同開発した注射可能な処方薬Dupixent(DUPILUMA)と競合し，Dupixentは米国，EU，日本，中国で承認され，成人における重度結節性掻痒の治療に用いられることが予想される。Haduvioはまた、止痒クリームおよびスキンケア剤、Janus KinaseまたはJAKの経口投与、受容体阻害剤、および抗ヒスタミン薬の経口投与または注射を含む、ラベル外で結節性痒疹を治療するためのいくつかの治療薬と競合することが予想される。てんかんや神経因性疼痛の治療に承認された処方薬であるガバジンやLyrica(プリバリン)も試みられ，ナルトレキソンやUVB光線療法である。Haduvioは，Galderma社が開発している抗インターロイキン31受容体Aヒト化モノクロナル抗体nemolizumab；Incell社が開発しているJAK 1受容体に対する経口小分子薬povorcitinib，Incell社が開発しているJAK 1/JAK 2受容体に対する局所療法ruxolitinib，Celldex Treeutics社が開発しているKIT受容体に対するヒト化モノクロナル抗Barzolvolimab(CDX−0159)を含む現在臨床開発されている候補製品と競合する可能性も予想される。また、いくつかの他の候補製品は現在、治療のための臨床開発が行われている
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他の掻痒症状やHaduvioが結節性掻痒の治療に承認されれば，アトピー性皮膚炎患者の慢性掻痒に対する第3段階臨床試験，慢性腎臓疾患，慢性肝疾患，感覚異常の治療の第2段階臨床試験を開始しているCara Treeuticsによって開発された経口kappaオピオイド受容体アゴニストdiFelikefainを含むこれらの候補製品からの競争に直面する可能性がある。
当社の競合他社および潜在的な競合他社の多くは、単独または戦略的パートナーとともに、研究開発、製造、前臨床試験、臨床試験の実施、販売承認の取得、承認された製品の商業化において、当社よりもはるかに優れた財源と専門知識を有しています。バイオテクノロジーや製薬業界における M & A は、より多くのリソースが競合他社に集中することにつながる可能性があります。中小企業や初期段階の企業も、特に大規模企業や既存企業との提携を通じて、重要な競争相手となる可能性があります。また、有能な科学 · 管理人材の採用 · 維持、臨床試験拠点の設立、臨床試験の患者登録においても競合しています。
製品候補を商業化することができたとしても、その製品が不利な価格規制、第三者支払者の払い戻し慣行、またはヘルスケア改革イニシアチブの対象となる可能性があり、これらのいずれかが当社の事業に害を及ぼす可能性があります。
我々が開発したどの製品のビジネス成功も、米国でも他の国でも、第三者支払者は政府衛生行政部門や個人健康保険会社を含む第三者支払者が製品コストを支払う程度に大きく依存する。保険や精算が得られない場合や、精算が限られたレベルに限られている場合には、この製品の商業化に成功できない可能性があります。製品に保険を提供しても、承認された精算金額は、投資リターンを実現するのに十分な定価を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証と精算政策がなく、製品の保証と精算は支払人によって異なる可能性がある。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に補償されることを保証することなく、個々の支払者が商業化された任意の製品の使用に科学的および臨床的支援を提供する必要がある。
第三者支払者のカバー範囲や新たに承認された薬品の精算に関する不確実性が大きい。新薬製品の発売承認、定価と精算は国によって異なる。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域で製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受け、これらの規制は製品の商業発表を延期し、長い間遅れる可能性があり、その国/地域で製品を販売することによる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、これらの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。したがって、任意の候補製品を商業化する能力は、これらの製品および関連治療の保証および精算範囲がどの程度第三者支払者によって提供されるかにある程度依存する。第三者支払者たちは彼らがどの薬をカバーして清算水準を確立するかを決定する。アメリカでも他の国でも、医療業界はコストコントロールに非常に注目している。政府当局や他の第三者支払者は、特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしており、製品販売の収益性に影響を与える可能性がある。これらの支払者は、私たちの製品が費用効果があるとは思わないかもしれませんし、私たちの顧客は保険や精算を受けることができないかもしれません。あるいは、私たちの製品を競争に基づいてマーケティングするのに十分ではないかもしれません。コスト制御措置は、製品のために制定される可能性のある価格を低下させる可能性があり、これは製品収入が予想を下回る可能性があります。もし私たちの製品の価格が下がった場合、あるいは政府や他の第三者支払者が保険や十分な補償を提供しなければ、私たちの収入と利益の見通しは影響を受けるだろう。
私たちが商業化できる任意の製品の商業的潜在力は、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織の清算にある程度依存する。もし私たちが予想されたレベルのこれらの製品の保険や補償を得ることができなければ、私たちの財務状況は損害を受けるかもしれない。また，潜在的な競争相手が現在開発している新しい化合物が発売承認されれば，我々の目標適応治療の精算レベルは下振れ圧力に直面する可能性があり，収益性の実現と維持に悪影響を及ぼす可能性がある。
新たに承認された薬物については，保険取得や精算にも遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや同様の外国規制機関が承認した薬物よりも適応が限られている可能性がある。さらに、精算を受ける資格があるということは、いかなる薬物もすべての場合に支払われることを意味するのではなく、または支払いの費用率は、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストをカバーする。例えば，製品の使用や使用の臨床環境によって販売率が異なる可能性がある。販売率は、低コスト薬品のために設定された精算レベルに基づいてもよく、または他のサービスの既存の支払いに組み込まれてもよい。
また、ますます多くの第三者支払人はより高いレベルの証拠を提供し、新しい治療法のメリットと臨床結果を証明し、新製品の価格に挑戦を提出することを要求している。商業化されたどの候補製品にもカバー範囲があることを確実にすることはできません。もしあれば、精算料率は十分ですか。また、現在、薬品が米国より低い価格で販売されている国からの輸入薬品を制限する法律が変化すれば、薬品の純精算はさらに減少する可能性がある。保険と十分な支払率を迅速に得ることができない
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もし私たちのすべての候補製品がマーケティングの承認を得たら、政府の資金援助と個人的な支払いからの資金は、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況を深刻に損なう可能性があります。
製品責任訴訟は、私たちの資源を移し、私たちが大量の責任を負い、私たちが開発または許可する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
臨床試験参加者から適切なインフォームドコンセントを得たにもかかわらず，臨床試験による製品責任クレームの固有のリスクに直面している。もし私たちが開発可能などんな製品も商業化すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面するだろう。例えば、私たちが開発した任意の製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたり、不適切なことが発見されたと言われている場合、私たちは起訴されるかもしれません。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
合計少なくとも700万ドルの製品と臨床試験責任保険を維持しているにもかかわらず、私たちの保険カバー範囲は私たちが生じる可能性のある潜在的な責任を完全にカバーできないかもしれない。いかなる製品や臨床試験責任訴訟や他の手続のコストも，我々にとって有利な問題を解決しても巨大である可能性がある。もし私たちがマーケティングの承認を受けたすべての製品を商業化すれば、私たちは私たちの保険カバー面を増加させる必要があるだろう。許容可能なコストで十分な保険範囲を維持することができない場合、または潜在的な臨床試験責任または製品責任クレームを他の方法で防止することができなければ、Haduvioまたは任意の将来の候補製品の開発および商業生産および販売を阻止または禁止する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは第三者に頼って臨床試験を行う。もし彼らの表現が満足できなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
私たちは私たちの候補製品に対して独立した臨床試験をしないつもりだ。私たちは、Haduvioと私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品の臨床試験を行うために、契約研究機関やCRO、臨床データ管理組織、医療機関、臨床研究者などの第三者に依存し、引き続き依存することが予想される。場合によっては、このような第三者は私たちとの雇用関係を終わらせることができる。私たちは代替計画に到達できないかもしれないし、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。また，新たなCROが臨床試験を開始する際には，自然な移行期がある。そのため、遅延が発生する可能性があり、これは予想される臨床開発スケジュールを満たす能力に負の影響を与え、著者らの業務、財務状況と将来性を損害する可能性がある。
また，これらの第三者の臨床開発活動への依存は，これらの活動の制御を制限しているにもかかわらず，個々の臨床試験が承認された案や適用された法律，法規，科学的基準に従って行われることを確実にする責任がある。さらに、FDAおよび/または他の監督機関は、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、臨床試験参加者の権利、完全性およびセキュリティを保護するために、現在の良好な臨床実践またはCCCPと呼ばれる臨床試験結果を行い、記録し、報告する基準を遵守することを要求する。FDAや他の規制機関は，臨床試験スポンサー，主要研究者，臨床試験場所，機関審査委員会を定期的に検査することでこれらのcGCPを実行している。もし私たちまたは私たちの第三者請負者が適用されたCCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAおよび他の規制機関は、適用候補製品を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求する可能性があり、これは上場承認過程を延期するであろう。検査後，FDAや他の規制機関が我々のどの臨床試験もCCCPに適合しているかどうかを確認することはできない。類似の監督管理要求はアメリカ以外の国にも適用され、国際人用薬品登録技術要求調整理事会、ICHと略称する。私たちはまた、一定の時間範囲で私たちの臨床試験を登録し、政府が援助したデータベースClinicalTrials.govや他の登録機関で私たちが完成した臨床試験の結果を公表することが求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
また、私たちを代表して臨床試験を行う第三者は私たちの従業員ではなく、私たちが請負業者と締結した合意で提供された救済措置以外に、彼らが十分な時間、技能、資源を私たちに投入するかどうかを制御することができません
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進行中の開発計画です。さらに、これらの第三者は、潜在的な競争相手を含む他の商業実体と関係がある可能性があり、これらのエンティティのための臨床試験または他の薬物開発活動を行うことも可能であり、これは、彼らが適切な時間を私たちの臨床プロジェクトに投入する能力を阻害する可能性がある。第三者は、法規の要求または私たちの合意に従ってその契約責任を成功的に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完成または行うことができないかもしれない。例えば，規制要求を遵守していないことが疑われたため，これまでの臨床試験を終了した臨床研究者である。もし私たちが依存している第三者が彼らの義務を履行せず、締め切り前に規制要件を達成しない、または遵守しなければ、私たちは私たちの努力を遅延させ、Haduvioまたは任意の未来の候補製品を商業化することに成功するだろう。この場合、私たちの財務業績と私たちが開発を求めている任意の候補製品のビジネス見通しが損なわれる可能性があり、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちは収入や利益を生み出すことができないかもしれない。
我々は，Haduvio活性成分を含むHaduvioや他の臨床試験用医薬製品を第三者と契約し，Haduvio活性成分を含む単一サプライヤーを生産，貯蔵，包装，流通し，今後Haduvioや任意の将来の候補製品の開発·商業化に向けて，引き続き第三者に依存してこれらのサービスを提供していく予定である。
私たちは現在、製造過程を監視するのに十分な経験を持つ製造施設と比較的少ない人員を持っていない。私たちは引き続き契約メーカーと他の第三者請負業者に依存して、私たちの臨床試験のために薬物物質と薬物製品を製造、貯蔵、包装、流通することを計画している。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちは引き続き契約メーカーに依存し、そのような製品の商業ロットを生産するためにパートナーに依存する可能性がある。私たちは、契約製造業者または任意の他の第三者請負業者とさらなる合意を確立することができないかもしれないし、許容可能な条項で、または必要に応じてそうすることができないかもしれない。このような第三者の建設業者と合意できても、第三者の建設業者に依存することは、追加的なリスクをもたらす
私たちは私たちのどの契約製造業者とも長期供給協定を締結しなかった。もし私たちの既存のどのメーカーもどんな理由でも提供できない場合、あるいは注文数量を供給できない場合、メーカーを確定したり、交換したり、交換供給を得る上で遅延が発生する可能性があります。私たちの契約製造業者または薬物や薬品を貯蔵および流通するために使用される他の第三者請負業者のいかなるパフォーマンスも、私たちの運営を妨害し、Haduvioまたは私たちの任意の未来の候補製品の臨床開発またはマーケティング承認を延期し、または任意の最終製品の商業化を延期し、追加の損失をもたらし、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちはまた依存し、引き続き単一サプライヤーMallinckrodtに塩酸ナブフェン薬を提供することを計画している。私たちはMallinckrodtと供給量や価格を保証する合意に到達しなかった。2020年10月、Mallinckrodtとその一部の子会社は、米国デラウェア州地域破産裁判所または破産裁判所に破産保護を申請した。2022年2月，破産裁判所はMallinckrodtのオピオイド訴訟とより広範な第11章再構成計画の和解案を承認し，アイルランド当局の承認も待たなければならない。2022年4月27日、アイルランド高等裁判所は、アイルランド法に基づいてMallinckrodtとその債権者とそのメンバーとの間の手配案を確認し、11章の再編計画が発効すると同時に発効することを命じた。Mallinckrodtは2022年6月16日、破産法第11章の破産手続きから離脱し、アイルランドの審査手続きを完了したと発表した。2023年8月、Mallinckrodtは再び破産裁判所に破産保護を申請し、第2の破産法第11章の再編計画の承認を求めた。2023年10月10日，破産裁判所はMallinckrodtの再編計画を確認した。2023年11月14日、Mallinckrodtは破産から出てきた。Mallinckrodtの破産申請や関連する組換え計画が塩酸ナブフェン薬を継続して供給する能力にどのような影響を与えるかは不明である(あれば)。塩酸ナブフェン医薬物質の購入の任意の重大な遅延、コストの増加、または獲得可能性の減少は、Haduvioの生産を大幅に遅らせる可能性があり、これは、私たちの現在および計画されている臨床試験の時間および潜在的な規制承認およびHaduvioの商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの臨床的および商業的需要を満たすことができるナブフェン薬物物質の代替供給源を評価しているが，いかなる代替源も検証する資格がなく，商業的に合理的な条項やそのような源とは全く関係がないことを保証することはできない。
Haduvioまたは任意の未来の候補製品が任意の規制機関の承認を得た場合、私たちは第三者契約メーカーとこれらの製品の商業生産と流通について合意する必要があるだろう。また，cGMPで運営されている契約メーカーの数が限られている可能性があるため，生産施設への参入競争に直面する可能性がある
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このような製品を作ることができる会社。したがって、私たちは第三者製造業者と満足できる条項についてタイムリーにまたは根本的に合意できない可能性があり、これは私たちの商業化努力を延期するかもしれない。
第三者製造業者は、ICHのようなcGMPおよび米国以外の同様の規制要件を遵守することを要求される。私たちの第三者製造業者が使用する施設は、私たちが機密保護協定を提出した後、適用可能な候補製品を承認する前にFDAの承認を得なければなりません。同様の規定は、海外で使用または販売されている候補製品の製造業者にも適用される。私たちは製造過程を制御せず、私たちの第三者メーカーがHaduvio製造に適用される規制要件を完全に遵守することに依存している。私たちは、同じように商業規模のHaduvio第三者メーカーまたは任意の未来の候補製品に依存すると予想している。もし私たちのメーカーが私たちの規格やFDAと任意の適用可能な外国規制機関の厳格な規制要求に適合した薬物物質や医薬製品を生産することに成功しなければ、彼らはその生産施設が適用される承認を得ることができないだろう。これらの施設が商業生産のために承認されていない場合、代替製造施設を探す必要がある可能性があり、これは、適用製品候補の承認や将来の商業化努力の遅延を招く可能性がある。
さらに、我々のメーカーは、任意の候補製品の発売承認を受ける前および後に、cGMPおよび同様の法規要件に適合することを確実にするために、FDAおよび対応する州および外国機関の持続的な定期検査を受けなければならない。その中のいくつかの検査は発表されていないかもしれない。もし私たちのどのメーカーも適用されたcGMPまたは他の規制要件を遵守できなかった場合、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認、運営制限の一時停止または撤回、候補製品の差し押さえまたはリコール、供給中断、刑事起訴を含む制裁を加えることができ、いずれもHaduvioの利用可能な供給または任意の未来の候補製品に深刻な影響を与え、私たちの業務、財務状況、および運営結果に深刻な影響を与える可能性がある。
Haduvio、臨床試験を生産するために必要な任意の他の医薬製品または任意の将来の候補製品への依存は、将来の利益率を損なう可能性があり、市場で承認された任意の製品の商業化をタイムリーかつ競争力的に得る能力を有することが現在および予想されている。
私たちは協力関係の構築を求めるかもしれませんが、ビジネス的に合理的な条件で協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。
これまで何の協力も達成していませんが、Haduvioや任意の将来の候補製品の開発と商業化のための1つまたは複数の協力を求めることができるかもしれません。潜在的な協力者は大中型製薬会社、地域と国家製薬会社、生物技術会社と学術研究機関を含む可能性がある。HaduvioがIPF慢性咳に対するFDAのマーケティング承認を得た場合、私たちは米国でIPFに専念する私たち自身の専門的な販売組織を通じてHaduvioをマーケティングおよび商業化する予定であり、ターゲット顧客はIPFに特化した肺科医である。Haduvioが他の大きな慢性疾患(例えば、腎臓癌または結節性痒疹)に対するFDAのマーケティング承認を得た場合、私たちは、私たち自身の集中、専門的な販売組織を通じて米国でマーケティングおよび商業化Haduvioを計画するか、または戦略同盟の達成を求め、これらの適応または適応を商業化することができるかもしれない。また、1つまたは複数の第三者との様々な協力、流通、および他のマーケティングスケジュールを利用して、Haduvioを米国以外の地域で商業化したい。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。最近では大手製薬会社間で大量の商業合併が発生し、将来の潜在的パートナーの数が減少している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、我々の候補製品と競合候補製品との潜在的な差異、臨床試験の設計または結果、FDAまたは同様の外国規制機関によって承認された可能性、およびそのような承認された規制経路、候補製品の潜在的市場、製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑さ、ならびに既存または潜在的な競合製品を含むことができる。協力者はまた、協調のために利用可能である可能性のある同様の指示を得るために、代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が我々との連携よりも魅力的である可能性があるかどうかを考慮することができる。私たちが将来達成する任意の協力協定には、他の潜在的な協力に参加したり、特定の候補製品を開発する能力の制限が含まれている可能性もある。私たちはタイムリーに基づいて、受け入れ可能な条項や全く協力を交渉することができないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を削減し、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、その候補製品の潜在的な商業化を延期したり、どんな販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やしたりして、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
1つまたは複数の協力関係を構築すれば、本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認および商業化に関連するすべてのリスクは、このような任意の将来のパートナーの活動にも適用されるであろう。
もし私たちが第三者とHaduvioや任意の未来の候補製品の開発や商業化について協力すれば、これらの候補製品の将来性は、これらの協力の成功に大きく依存するだろう。
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私たちは第三者と協力してHaduvioや任意の未来の候補製品を開発したり、商業化したりすることを求めることができる。もし私たちがこのような協力に参加すれば、私たちの協力者は、このような候補製品の開発または商業化された資源の数と時間を限られた制御に力を入れるだろう。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、任意の未来の協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。さらに、任意の将来の協力者は、合意された条項の満了前または後に研究または開発プロジェクトを放棄し、資金義務を含む適用された合意を終了する権利があるかもしれない。
候補製品に関する協力は多くのリスクをもたらすだろう
協調プロトコルは、最も効率的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが第三者との既存および任意の未来の知的財産権許可下の義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な許可権を失ったり、このような知的財産権許可側の損害賠償金を失ってしまう可能性があります。
遠藤と独占ライセンス契約を結び、この協定に基づき、Haduvioなどの徐放剤を含む任意の製剤に塩酸ナブフェンを含む製品を開発·商業化するための特定の特許権や技術的ノウハウを許可した。私たちは将来、より多くの候補製品や技術を開発し、商業化するために、他の会社により多くの許可を求めるかもしれない。これらのライセンスは、将来的に候補製品の開発または商業化を望む可能性のあるすべての予想される使用分野およびすべての地域で関連知的財産権を使用する独占的権利を提供しないかもしれない。私たちはまた合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。
私たちの既存の許可協定は私たちに強要され、私たちは未来の許可協定が私たちに様々な努力、開発と商業化、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を負わせると予想している。もし私たちがこのような合意の下で私たちの重大な義務を履行できなかった場合、あるいは私たちが破産事件の影響を受けた場合、許可者は許可を終了する権利があるかもしれない
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ライセンスを非排他的ライセンスに変換するか、この場合、私たちは、新しいライセンスまたは回復されたライセンス、条項があまり有利ではない、または独占的なマーケティングまたはマーケティングライセンスによってカバーされる製品を交渉することを要求される可能性がある。どんな許可協定の終了も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
ライセンス契約の制約を受けた知的財産権の面でもトラブルが生じる可能性がある
もし私たちが許可した知的財産権紛争が許容可能な条項やこれらの許可スケジュールを維持できない能力を阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができないかもしれない。
もし私たちがHaduvioまたは未来の候補製品、および私たちが開発しているまたは将来開発される可能性のある疾病適応のために十分な特許保護を獲得し、維持することができない場合、または特許保護の範囲が十分でなければ、競争相手が候補製品と類似または同じ製品を開発および商業化する可能性があり、私たちが候補製品を商業化することに成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちがアメリカや他の国でHaduvioおよび任意の未来の候補製品の特許保護を獲得し、維持する能力と、それらを私たちが開発中または将来開発可能な適応に使用する能力に大きく依存する。もし私たちが私たちの知的財産権を十分に保護しなければ、競争相手は私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定する可能性があり、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なう可能性がある。私たちの独自の地位を保護するために、私たちは特許の下で独占的権利を付与し、追加の特許を起訴し、Haduvioの使用方法および処方に関連する特許出願を米国および他の国に提出する。特許出願と承認過程は高価で時間がかかる。私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的な費用、タイムリー、または根本的に提出して起訴することができないかもしれない。
我々が特許権を許可する協定は，特許の起訴や保守を制御させない可能性があるため，どのような特許請求や論拠を提示するかを制御できない可能性があり，これらの特許権から必要または望ましい特許保護を獲得，保守，または成功させることができない可能性がある.私たちは私たちが許可する可能性のある特許と特許出願の特許起訴と維持に主要な支配権を持つことができないかもしれないので、これらの特許と出願が私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴されることを保証することはできません。私たちは、私たちのライセンシーまたは他の責任のある第三者の特許訴訟および維持活動が適用された法律および法規を遵守するか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許を生成するかどうかを決定することはできない。我々の特許または特許出願の準備または提出中に、適切な優先権請求、発明権、特許請求の範囲または特許期限調整またはPTAのような形態的欠陥が存在するか、または将来的に生じる可能性がある。私たち、私たちのライセンシー、または任意の未来のパートナー、協力者、ライセンシー、またはライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持または保護できない場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。もし私たちのライセンシーまたは任意の未来のパートナー、協力者、ライセンシーまたはライセンシーが、任意の特許権の起訴、保守または実行に関して私たちと十分に同意しないか、または十分に協力しない場合、これらの特許権は損害を受ける可能性がある。私たち、私たちのライセンシーおよび任意の未来のパートナー、協力者、ライセンシー、およびライセンシーは、特許保護を得る前に、開発および商業化活動中に行われる発明の特許可能な態様を決定することができない可能性がある。したがって、私たちは私たちの特許地位を強化する予想された潜在的な機会を逃すかもしれない。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は一般的に非常に不確実だ。これまで、米国または多くの外国司法管轄区域では、バイオテクノロジーおよび薬物特許によって許容される権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。また，薬物化合物に関する特許権の決定は通常複雑な法律や事実問題に関連しており，近年これらの問題は多くの訴訟のテーマとなってきている。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.
係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。他の特許性要件を満たすと仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した者は通常特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に発明者がこの特許を取得した。科学文献における発見発表は、実際の発見に遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、提出されてから18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されない。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であることを確認することができない。同様に、特許権を付与または購入した当事者が、関連する権利要求を最初に提出した発明者であるか、最初に特許保護を申請した者であるかを決定することはできない
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彼らのために。第三者が2013年3月15日または以前に私たちの特許または出願に要求された発明について特許出願を提出した場合、そのような第三者は、誰が私たちが出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明したかを決定するために、米国で介入手続きを開始することができる。第三者が2013年3月15日以降にこのような出願を提出した場合、そのような第三者は、私たちの発明が彼らの発明から来たかどうかを決定するために、米国で派生プログラムを開始することができる。
さらに、特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではないため、私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および他の国の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されたことは保証されない。そのような従来技術が存在する場合、それは、特許無効を宣言するために使用されてもよく、または係属中の特許出願からの特許の発行を阻止することができる。例えば、このような特許出願は、第三者が予め発行した以前の技術を米国特許商標局(USPTO)または世界各地の他の特許庁に提出する必要がある場合がある。代替または補足として、私たちは、承認後の審査手続き、異議、派生プログラム、再審、当事者間の審査または介入手続きに米国または他の国/地域で参加することができ、私たちが私たちの業務を保護するための特許を含む、私たちが権利を有する特許または特許出願に挑戦することができる。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または商業化または同じ製品または候補製品を使用することを阻止または制限する能力を制限するか、またはHaduvioまたは私たちの将来の任意の候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権の発明権や所有権は未来に挑戦されるかもしれない。
米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。また、外国の法律は米国の法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。例えば、異なる司法管轄区の特許法は、ヨーロッパなどの重要な商業市場を含み、人体治療方法に対する特許性制限は米国の法律よりも多い。
私たちが所有、獲得、または許可された発行された特許は、私たちに何の意味のある保護を提供してくれないかもしれないし、競争相手が私たちと競争するのを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれないかもしれない。我々の競争相手は、類似または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって特許を回避することができるかもしれない。私たちの競争相手も承認を求め、彼ら自身の製品を販売することができ、私たちが開発して商業化できる任意の製品と似ているか、あるいは他の面で競争力を持っているかもしれない。代替的に、私たちの競争相手は、簡略化された新薬出願またはANDAをFDAに提出することによって、私たちの所有または許可された特許が無効であるか、強制的に実行されないか、または侵害されないと主張し、それにより、任意の承認された製品の模倣薬バージョンの販売を求めることができる。この場合、私たちは訴訟を提起することによって特許侵害を告発することを含む、私たちの特許を擁護したり維持したりする必要があるかもしれない。このような訴訟のいずれにおいても、裁判所または他の管轄権を有する機関は、私たちの特許が無効または強制執行できないことを発見するか、または競争相手が非侵害的な方法で競合していることを発見する可能性がある。したがって、私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っていても、これらの特許は、私たちのビジネス目標を達成するのに十分な競争製品またはプロセスを保護することができない可能性がある。
私たちが第三者と合意したライセンス契約の条項によると、私たちは権利がありますが、私たちのライセンス特許の実行を制御したり、これらの特許が無効だと主張する任意のクレームに対して抗弁する義務はありません。私たちがこのような強制執行や弁護措置を取っても、私たちは許可者側の協力が必要であり、私たちがどのような条件で許可を得るか保証できない。私たちは、私たちの許可者が十分な資源を割り当てているかどうか、またはそのような特許の実行またはこのような主張の弁護を優先して、許可特許における私たちの利益を保護するかどうかを決定することはできません。もし私たちが特許保護を受けたり、第三者に対して既存または未来の特許を強制的に執行できなければ、私たちの競争的地位と財務状況は影響を受ける可能性がある。
もし私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの製品の価値はマイナスの影響を受けるかもしれません。私たちの業務も損害を受けるかもしれません。
特許提供の保護に加えて、私たちの知的財産権のいくつかの側面はまた商業秘密の保護に依存している。私たちは、これらの商業秘密に接触することができる当事者と秘密保持協定を締結することによって、私たちの従業員、コンサルタント、独立請負業者、コンサルタント、契約製造業者、サプライヤー、および他の第三者のような商業秘密の保護を求めています。私たちはまた従業員たちと特定のコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結した。私たちとこのような合意に署名したどちらもこの合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。実行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり，高価で時間がかかり，結果として予測できない.また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.さらに、もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、第三者またはそのような技術または情報を伝達する人がその技術または情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利はないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの業務と競争の地位が損なわれる可能性がある。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
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私たちの競争相手は私たちの特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意力を分散させる権利侵害請求を要求される可能性があります。私たちが認定された侵害者に対するいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害したと主張し、また、私たちの特許が無効または強制執行できない、または両方を持っていると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう一つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されても、裁判所がその特許の権利要件を偏狭に解釈するか、または私たちの特許権利要件がこの発明を含まないことを理由に、私たちが他方の論争のある発明の使用を阻止する権利がないと判断することである。私たちの1つまたは複数の特許に関連する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対してこれらの特許を主張する私たちの能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような侵害クレームを提起し、追及するのに十分な財政的または他の資源があることは保証されず、これらのクレームは通常数年間続き、大量の資源を必要とする。たとえ私たちが最終的に勝訴しても、このような訴訟の金銭的代価と私たちの経営陣と科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得たいかなる利益を超えるかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権侵害を起訴された場合、そのような訴訟は費用が高く、時間がかかる可能性があり、その結果は不確定であり、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の開発または商業化を阻止または延期するかもしれない。
当社のビジネス成功は、第三者の知的財産権および他の独自の権利を侵害することなく、当社の製品の開発、製造、マーケティング、販売能力にある程度依存します。第三者は、米国および非米国によって発行された特許、ならびに我々が開発または将来開発可能な疾患適応、Haduvioまたは任意の将来の候補製品の治療化合物および方法に関連する係属中の特許出願を有する可能性がある。任意の第三者特許または特許出願がHaduvioまたは任意の将来の候補製品またはその使用方法をカバーしていることが発見された場合、私たちは、許可を得ずに計画的に候補製品を自由に製造または販売することができず、許可は商業的に合理的な条項または全く得られない可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬業界には大量の知的財産権訴訟があり、私たちは、米国特許商標局への妨害訴訟を含む、私たちのHaduvioまたは任意の未来の製品候補製品に関連する知的財産権訴訟または他の対抗性訴訟の一方または脅威になる可能性がある。Haduvioまたは任意の将来の候補製品に関連する材料、処方、製造方法または治療方法を必要とするHaduvioまたは任意の将来の候補製品に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。特許出願が発表されるまでには数年かかる可能性があるため、現在未解決の特許出願がある可能性があり、これらの出願は発表された特許をもたらす可能性があり、Haduvioまたは任意の将来の候補品は、これらの特許を侵害していると告発される可能性がある。知的財産権訴訟の結果は不確定要因の影響を受け，これらの不確定要因は事前に十分に定量化できない。製薬とバイオテクノロジー産業は大量の特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品や使用方法をカバーしているのかを常に明らかにしていないかもしれない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、または方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または関連特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。無効性を証明することは難しい。例えば，米国では，証明無効は，発行された特許享受の有効性の推定を覆すために，明確で納得できる証拠を提示する必要がある.私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの経営陣や科学者の時間と注意力はこれらの訴訟に移される可能性があり、これは私たちの業務と経営業績を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて、権利侵害候補製品または製品の開発、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、権利侵害技術を使用して、権利侵害候補製品または製品の開発、製造、または販売を継続するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ私たちが許可を得ることができても、それは非排他的で、私たちの競争相手が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにすることができるかもしれない；あるいは、また、それは商業市場での私たちの成功した競争の能力を阻害または喪失する条項を含むことができる。さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の裁決は、Haduvioや任意の未来の候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
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他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国の最近の特許改革立法には、“ライシー·スミス米国発明法”や“米国発明法”が含まれており、これらの不確実性やコストが増加する可能性がある。米国の発明法は2011年9月16日に署名されて法律となり、多くの実質的な変化が2013年3月16日に施行された。“米国発明法”は米国特許法をある程度改革し，米国特許制度を“先発明”制度から“第一発明者申請”制度に変更し，既存技術の定義を拡大し，認可後審査制度を発展させた。この立法は米国特許法を変更し、2013年3月16日以降に提出された出願のために米国で特許保護を受ける能力を弱める可能性がある。
さらに、米国発明法は、ライセンス後審査および当事者間審査プログラムを含む米国の発行された特許の有効性に挑戦するための新しいプログラムを作成し、一部の第三者は、競合他社が発行した特許の一部または全ての権利要件をキャンセルするためにこれらのプログラムを利用してきた。発効日が2013年3月16日以降の特許については、第三者は、特許発行後9ヶ月の窓口内でライセンス後審査出願を提出することができる。特許の有効出願日が2013年3月16日までであれば，特許発表後ただちに当事者間の審査出願を提出することができる。有効提出日が2013年3月16日以降である特許については、付与後審査出願の提出から9ヶ月の期限満了後に当事者間の審査出願を提出することができる。付与後再審手続きは任意の無効理由で提起することができるが、当事者間の再審手続きは新規性の欠如、または公表された既存技術と特許を利用することが明らかであることを理由に無効理由を提出することしかできない。米国特許商標局のこれらの対抗性訴訟は、米国連邦裁判所訴訟における米国特許の有効性の推定なしに特許主張を審査し、米国連邦裁判所訴訟で使用されているよりも低い立証責任を使用する。したがって、競争相手または第三者がUSPTO許可後の審査または当事者間審査手続きにおいて米国特許を無効にすることは、米国連邦裁判所の訴訟で無効にするよりも容易であると考えられる。もし私たちの任意の特許がそのようなUSPTO訴訟で第三者の挑戦を受けた場合、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者がその特許を守ることに成功する保証はなく、これは私たちが疑問視されている特許権を失うことになるだろう。
近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々の特許実行能力に影響を与える可能性がある。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。例えば、最近の裁決は、米国連邦巡回控訴裁判所の裁決を含めて、PTAなしに関連特許を発行する家庭特許付与に関する問題が提起されている。したがって，将来PTAをどのように見るか，特許満期日が影響を受ける可能性があるかどうかは肯定的ではない.
また、欧州では、2023年6月1日に新たな統一特許制度が施行され、このような制度導入前に付与された特許を含む欧州特許に大きな影響を与えている。単一特許制度の下で，欧州の出願は特許を付与した後，単一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける単一特許になることを選択することができる。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPC実施前に付与された特許は，UPCの管轄から脱退し，UPC国の国家特許として保持することを選択することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちはどんな潜在的な変化の長期的な影響も確実に予測できない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界のすべての国で私たちの候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、そして私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くありません。特定の国では特許性に対する要求が異なるかもしれません。特に発展途上国では、私たちが確かに特許保護を求めている国であっても、どの特許も私たちの製品に関連する保証はありません。私たちの競争相手は、私たちが特許保護を受けていない地域や私たちが特許保護を受ける可能性がある地域に他の侵害製品を輸出するかもしれないが、これらの地域では、特許執行力は米国に及ばず、私たちが発行または許可した特許および将来の任意の特許主張または他の知的財産権は、彼らがそのような競争を阻止するのに有効ではないか、または阻止するのに十分ではないかもしれない。
また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また、米国やヨーロッパ以外のいくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度は米国や欧州の法律よりも劣る。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。インド，中国などの発展途上国を含むいくつかの国の法制度は特許などの知的財産権の強制執行に賛成していない。これは私たちが私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用することを防ぐことを難しくするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。
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さらに、米国と外国の地政学的行動は、私たちの特許出願の起訴または維持、および私たちが発行した特許を維持、実行または保護することをめぐる不確実性とコストを増加させる可能性がある。
私たちは、すべての関連司法管轄区域において、要求に応じて、私たちのライセンス特許を強制的に執行したり、これらの特許が無効(または強制執行または弁護を制御する)と主張する任意のクレームを弁護することを可能にするために、その特許権を許可する協定によって十分な権利を与えられないかもしれません。
外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と資源を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があります。さらに、このような訴訟は、私たちの特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発表できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また、私たちが開発できるすべての製品のために主要市場で知的財産権を保護しようとしていますが、このような製品をマーケティングしたい可能性のあるすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持することができることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
私たちは、私たちの従業員や私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員と私たちの許可側の従業員は、私たちの高級管理者を含めて、以前は大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていましたが、競争相手や潜在的な競争相手である可能性のある会社を含めています。その中のいくつかの従業員は、私たちのすべての上級管理職のメンバーを含めて、以前の雇用に関する所有権、秘密、スポーツ禁止、およびスポーツ禁止協定または同様の協定に署名した。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたはこれらの従業員は、商業秘密または他の固有情報を含む、そのような第三者の知的財産権の使用または開示を告発される可能性がある。このようなクレームを弁護するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失ったり、損害を受けたりする可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、Haduvioまたは任意の将来の候補製品を商業化するために第三者から許可を得る必要があるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちは通常、知的財産権開発に参加する可能性のある従業員、コンサルタント、請負業者に、このような知的財産権を譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分の知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができない可能性があり、このような知的財産権の所有権について私たちにクレームを出したり、私たちにクレームをつけたりする可能性があります。もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、私たちの上級管理者や科学者の注意を分散させる可能性がある。
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許及び出願の有効期間内に、USPTO及び米国以外の各種政府特許機関に定期維持費、継続費、年会費、その他の特許及び出願に関する各種政府費用をいくつかの段階で支払う必要がある。米国特許商標局および各種非政府特許機関は、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金を支払うことによって、または他の方法で過失失効を修正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連する法域特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちがHaduvioまたは未来の候補製品をカバーする特許と特許出願を維持できなければ、私たちの競争的地位は不利な影響を受けるだろう。
もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者から許可を得ることができなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
第三者の特許またはノウハウを使用してHaduvioまたは任意の将来の候補製品を商業化する必要があるかもしれませんが、この場合、これらの第三者から許可を得ることが求められます。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を持つ第三者は、私たちが行っているいかなる販売に関連する印税および/または他の形態の賠償を支払うことを求めることができます。たとえ我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，これにより，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにすることができる.
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
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FDAが結論を出さない場合、HaduvioはIPFまたはRCCにおける慢性咳の治療に使用されるか、または結節性痒疹の治療のための、またはFDCA 505(B)(2)節の要件に適合しない任意の他の開発計画のために使用されるか、またはこれらの計画の要求が私たちが予想しているほどではない場合、これらの計画の承認経路は、予想よりも長い時間、コストを必要とし、予想よりも大きな合併症およびリスクをもたらす可能性があり、どうしても成功しない可能性がある。
FDAのHaduvioによるFDAの505(B)(2)条の管理経路によるIPFにおける慢性咳嗽の治療を求める予定である。1984年の“薬品価格競争及び特許期回復法”又は“ハッジ−ワックスマン法”は、“薬品価格競争及び特許期回復法”に505(B)(2)条を追加した。第505条(B)(2)は、スポンサーによって行われているか、またはスポンサーのために行われている研究からではなく、スポンサーが参照権を得ていない場合にNDAを提出することを可能にし、これは、FDAの承認を得るために生成される必要がある臨床前および臨床データ量を潜在的に減少させることによって、Haduvioの開発計画を加速させることができる。しかし，Haduvioは既存の薬物の再配合であると考えられるため，その活性部分は新たな化学物質やNCEとはみなされないが，505(B)(2)条の規制経路に基づいてNDAを提出することはFDAがHaduvioがNCEの活性部分を含むと決定したことを排除しないため，この規制経路による審査を行う資格はない。
FDAが予想される505条(B)(2)条または同様の規制経路に従うことを許可しない場合、より多くの臨床前試験および臨床試験を行い、より多くのデータおよび情報を提供し、規制部門によって承認されたより多くの基準を満たす必要があるかもしれない。これが発生した場合、IPFにおける慢性咳および任意の将来の候補製品およびこれらの候補製品に関連する合併症およびリスクを治療するためにFDAの承認を得るのに要する時間および財政資源は大幅に増加する可能性がある。さらに、505(B)(2)条の規制経路に従うことはできず、新たな競争製品が私たちの候補製品よりも早く市場に参入する可能性があり、これは私たちの競争地位と将来性を損なう可能性があります。505(B)(2)条の規制経路に従うことが許可されていても、候補製品は商業化に必要な承認を得られない可能性がある。
さらに、FDAは過去数年間に505(B)(2)条に従っていくつかの製品を承認したにもかかわらず、いくつかの競合他社および他の人は、505(B)(2)条のFDAの解釈に反対する。第505条(B)(2)条に対するFDAの解釈が成功的に挑戦された場合、FDAは505(B)(2)条の政策およびやり方の変更を要求される可能性があり、これは、FDAが505(B)(2)条に従って提出した任意の秘密協定を承認することを延期または阻止する可能性がある。また、製薬業の競争は激しく、第505条(B)(2)条国家薬品監督管理局は、第505条(B)(2)条に言及された先に承認された薬品の発起人の特許権を保護するために特別な要求を遵守しなければならない。これらの要求は特許訴訟を引き起こす可能性があり、任意の訴訟の結果に基づいて、私たちの将来の潜在的な新開発区の承認を30ヶ月間強制的に延期する可能性がある。承認された製品の製造業者がFDAに市民請願書を提出し、承認の延期や競争相手の製品に追加的な承認要求を求めることは珍しくない。成功すれば、このような請願は新製品の承認を大幅に延期したり阻止したりするかもしれない。しかし，FDAが最終的にこのような請願書を拒否したとしても，FDAは請願書を考慮して応答する際に承認を大幅に延期する可能性がある.また，我々の候補製品に対して505(B)(2)条の規制経路を使用することができても，最終的にはより速い製品開発またはより早い承認につながることは保証されない。
さらに、我々の候補製品が第505条(B)(2)条の経路に従って承認されても、承認は、製品が発売される可能性のある指定用途の制限または他の承認条件に制限される可能性があり、または製品の安全性または有効性を監視するために、高価な発売後の試験および監督要件を含む可能性がある。
たとえ私たちが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、監督審査過程は高価で、時間と不確定であり、Haduvio或いは任意の未来の候補製品の商業化承認を得ることを阻止するかもしれない。そのため、いつ、どの地域にあるか、どの地域であるかを予測することはできず、候補製品を商業化するマーケティング承認を得ることになる。
製品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、マーケティング、普及と流通はすべてFDAと類似外国の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。FDAまたは他の国/地域のNDA承認を得るまで、私たちは米国以外の適用規制機関のマーケティング承認を得るまで、Haduvioまたは他の候補製品を米国で販売することは許可されていません。私たちはまだ米国または任意の他の司法管轄区域で任意の候補製品の申請を提出したり、マーケティング承認を得ていません。我々は，FDAによるNDAの承認を含め，上場承認に必要な臨床試験を行うための経験が限られている。
米国や他の国では、上場承認を得る過程は長く、高価で、不確実である。最終的に承認される場合には、数年を要する可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び各治療適応の支持情報を監督機関に提出し、候補製品の安全性と有効性を確定する必要がある。上場承認を得るためには，製品製造過程に関する情報を関連規制機関に提出し，製造施設を検査する必要がある。FDAまたは他の規制機関は、Haduvioまたは任意の未来の候補製品が安全で有効ではない、適度に有効であるか、または不良または意外な副作用、毒性または他の特徴を有するだけで、上場承認を得ることができない、または商業用途を阻止または制限することができないと判断する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
さらに、開発中の市場承認政策の変化、追加法規、法規またはガイドラインの制定または公布の変化、または各提出された製品申請に対する規制審査の変化は、申請の承認または拒否の遅延を招く可能性がある。規制当局は承認過程で大きな裁量権を持っています
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任意の申請を受け入れることを拒否するか、または追加の臨床前、臨床、または他の研究が必要であることを決定するのに十分ではないかどうかを決定する可能性がある。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
FDAはまた、私たちの候補製品に提出されたNDAに小児科データを含むことを要求するかもしれない。小児科研究公平法によれば、いくつかの薬物および生物学的製品のNDA、BLAまたはNDAまたはBLAのサプリメントは、すべての関連する小児科亜集団における薬物または生物学的製品の安全性および有効性を評価し、スポンサーがFDAの延期または免除を受けない限り、製品の安全に有効な各小児科亜集団の用量および投与をサポートしなければならない。EUの適用立法はまた，スポンサーが欧州薬品管理局(EMA)小児科委員会が許可した小児科調査計画に基づいて小児科群で臨床試験を行うか，同委員会によるこれらの研究の免除または延期を得ることを求めている。私たちが米国やEU規制の承認を求めている任意の製品候補製品については、私たちが免除されたり、代替的に必要な研究や他の要求をタイムリーに完成させることができる保証はありません。これは、関連する名声の損害を招き、法執行行動の影響を受ける可能性があります。
任意の遅延が必要な承認および許可を得られなかった場合、特定の候補製品から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの財務状況に重大な損害を与え、株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々はすでに行っており、将来的にHaduvioの臨床試験を行い、米国以外の場所で任意の未来の候補製品の臨床試験を行うことが可能である。FDAはこれらの地点で行われた試験データを受け入れないかもしれないが、米国以外での試験は追加の遅延と費用に直面する可能性がある。
我々はすでに行われており、将来的にHaduvioの臨床試験を行い、米国以外の試験地点で将来の候補製品の臨床試験を行う可能性がある。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れるかもしれないが、これらのデータの受け入れはFDAが適用するいくつかの条件に依存する。
FDAは、この研究が何らかの条件を満たさない限り、上場承認申請としての外国研究データの支援を受けない。例えば、臨床試験は必ず良好に設計し、合格した研究者が“中国薬典”に基づいて行って実行しなければならない。FDAは現場検査を含め，必要に応じて試験データを検証できる必要がある。試験群はまた、米国人群と類似した特徴を持たなければならず、データは、研究中の疾患が通常米国で発生しない限り、FDAが臨床的意義があると考えられる方法で米国人群および米国医療実践に適用されなければならない。また、これらの臨床試験は適用される現地の法的制約を受けているが、FDAがデータを受け入れるかどうかは、試験がすべての適用された米国の法律や法規に適合しているかどうかにかかっている。FDAが米国国外で行われた試験のデータを受け入れる保証はありません。FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、高価で時間がかかり、Haduvioや適用可能な将来の候補製品の開発を延期または永久的に停止することになります。
また，米国以外での臨床試験はわれわれに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。国際臨床試験に固有のリスクは
外国の管轄区域でマーケティング許可を得ることができなかった場合、Haduvioまたは任意の未来の候補製品は他の国でマーケティングすることができないだろう。私たちがアメリカで獲得したどのマーケティング承認も外国司法管轄区でマーケティング承認を得ることを保証することはできません。
EUや他の外国司法管轄地域で製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得、多くの異なる規制要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の上場承認プロセスには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれている。また、米国以外の多くの国では、製品は精算許可を得なければならず、その国で販売許可を得ることができる。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国または管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認は、他の国または管轄区域の規制機関またはFDAの承認を確保しない。マーケティング承認を申請することができますが、どの市場でもいかなる製品を商業化するために必要な承認も得られません。非米国規制の承認と非米国監督管理要求の遵守は、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、任意の国/地域での任意の候補製品の発売を延期または阻止する可能性がある。また、米国以外で製品を販売するために必要な非米国の承認を得ることができなかった場合、または適用される非米国の規制要件を遵守できなかった場合、私たちの目標市場は減少し、Haduvioまたは任意の未来の候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しが悪影響を受ける可能性がある。
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また、イギリスのEU離脱により、私たちはイギリスでマーケティング許可を得るより高いリスクに直面する可能性があり、一般にイギリスの離脱と呼ばれる。イギリスはこれ以上ヨーロッパ単一市場とEU関税同盟の一部ではない。2021年1月1日からMHRAはイギリスの薬品や医療機器の監督を担当し始め，国内法によりイギリスにはイングランド，スコットランド，ウェールズが含まれているが，北アイルランド議定書の条項によると，北アイルランドは現在EU規則の制約を受けている。しかし、イギリスとEUは、イギリスの医療製品の規制を含む北アイルランド議定書下の既存の制度を根本的に変更するウィンザー枠組みに同意した。施行されると、ウィンザー枠組みの導入の変化は、MHRAがイギリス市場(すなわち大ブリテンおよび北アイルランド連合王国)に輸送されたすべての医療製品を承認することを担当し、EMAは北アイルランドへの医療製品の承認に何の役割も果たすことはできないだろう。
また、外国の規制機関はその承認政策を変更し、新たな規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査プロセスを行っている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、迅速通路の資格を改訂するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため，提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
私たちは、私たちが米国国外でマーケティング承認を得た任意の候補製品を商業化する際に、関税、貿易障壁、規制要件を含む追加のリスクに直面すると予想し、インフレまたは特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊、居住または海外旅行の従業員が税収、雇用、移民、労働法を遵守する場合、外国為替変動は、別の国で業務を展開する運営費用の増加、収入減少、その他の義務の減少、および労働騒ぎが米国よりも一般的な国の労働力不確実性を招く可能性がある。
FDAの迅速なチャネル指定、優先審査状態、または治療状態の突破は保証されず、いずれの場合も、実際には、より速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことはなく、FDAがHaduvioまたは任意の未来の候補製品を承認することも保証されない。
我々が開発可能な候補製品の特定の適応に対しては，高速チャネル指定，優先審査，あるいは画期的な治療状態を得る資格がある可能性がある。候補製品が深刻または生命に危険な疾患または状態を治療するために使用され、候補製品が疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す場合、製品候補スポンサーはFDA迅速チャネル認証を申請することができる。候補製品が治療において大きな進展を遂げた場合、候補製品スポンサーはFDA優先審査状態を申請することができる。さらに、候補製品が、1つまたは複数の他の薬剤と単独で、または1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療するために使用されることが意図されている場合、予備臨床証拠は、候補製品が1つまたは複数の臨床的に重要な終点で既存の療法よりも有意に改善されている可能性があることを示している場合、候補製品は突破的療法として指定することができる。FDAは広範な裁量権を持ち，これらの称号を付与するかどうかを有しているため，特定の候補製品がこのような称号や地位を得る資格があると考えても，FDAは付与しないことを決定することができる。結節性掻痒患者の掻痒を治療するためのHaduvio計画を開発するFast Trackの称号を得たが、この称号または将来の任意の異なる適応のFast Track称号、優先審査または突破的な治療状態の称号は、従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査または承認を受けることができず、候補製品がFDAの承認を得ることも保証されないかもしれない。
私たちはEUでHaduvioのための良質な称号を求めるかもしれないが、私たちはそのような称号を受け取っても、そのような称号はより速い開発や規制審査や承認過程をもたらさないかもしれない。
連合で、私たちは未来にハドゥビオ首相の称号を求めるかもしれない。PRIMEはEMAの役割を強化し、科学と監督管理支持を強化し、開発を最適化し、未満足の医療需要を解決する潜在力を有する重大な公衆衛生利益の新薬の評価を加速することを目的とした自発的計画である。この計画は，EUで満足できる治療法がない疾患に対する薬物に集中しているか，あるいはそのような方法が存在しても，既存の治療法よりも大きな治療利点を提供することが可能である。Primeは開発中でEUの許可を得ていない薬品に限られており、スポンサーは集中プログラムを通じて初歩的な上場許可申請を申請しようとしている。Primeとして受け入れられるためには、候補製品はその主要な公共健康利益と治療革新方面の資格基準に適合しなければならず、この基準は声明を実証できる情報に基づいている。
Prime指定の利点は、マーケティング許可申請の前に継続的な支援を提供し、知識の蓄積を支援するCHMP調査委員を任命することと、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うことと、製品の加速的な審査を行う可能性があることとを含み、これは、申請中に承認の程度に関する意見をより早く発表するために、審査時間を減少させることを意味する。PRIMEはスポンサーが同時にEMA科学提案と衛生技術評価提案を要求することができ、適時な市場進出を促進することができる。いずれの候補製品の良質な認証を得ても，従来のEMAプログラムと比較して，この認証は実質的に速い開発過程，審査または承認をもたらさない可能性がある。さらに、Prime称号を取得することは、EMAがマーケティング許可を付与する可能性を保証または増加させることを保証しない。
米国でのHaduvioの上場に対するいかなる規制機関の承認も兆候によって制限されるだろう。FDA規制に違反したことが認められたり、承認されていない用途のためのHaduvioの使用を禁止したりする規定を遵守できなかった場合、刑事罰、巨額の罰金、または他の制裁、損害賠償を受ける可能性があります。
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われわれの臨床試験が成功すれば，IPFあるいはRCCの慢性咳嗽の治療あるいは結節性痒疹の治療にHaduvio上場の承認を求める予定である。規制部門の承認を得て、IPFまたはRCCでHaduvioを販売し、慢性咳嗽治療の適応声明を添付すれば、Haduvioを販売するために咳の治療に関連するいかなる販売促進声明の使用も禁止される見通しだ。規制部門の承認を得て，結節性かゆみ治療の適応声明とともにHaduvioを発売すれば，かゆみの治療に関連する販売促進声明の使用は禁止されることが予想される。Haduvioの発売は，単一療法や補助薬，随伴薬物，掻痒の重症度，その他の要因として使用されているため，規制機関によっても制限される可能性がある。
未承認用途の製品の普及に関する法規は複雑であり，FDA，EMA，MHRA，他の政府機関から実質的に解釈されている。FDAは2021年9月、医薬品の予期される用途を決定する際に機関が考慮すべき証拠タイプを記載した最終法規を公表した。IPF慢性咳嗽以外の咳嗽および結節性掻痒以外の掻痒症状の治療のためのHaduvioの使用を評価するために、または将来的に臨床試験を行うことが可能であるが、Haduvioの使用は、FDA、EMA、MHRAまたはタグにおいて承認された他の適用可能な規制機関として普及することはできない。しかし，医師は承認されたラベルと一致しない方法で患者に非ラベルHaduvioを発行する可能性がある。私たちは私たちの販売とマーケティング実践が適用された法規に適合することを確実にするために、コンプライアンスと訓練計画を実施するつもりだ。これらの計画にもかかわらず、FDAや他の政府機関は、私たちのやり方が未承認用途のためのHaduvioの普及を禁止するように構成されていると主張したり発見したりするかもしれない。私たちの従業員が会社の政策や適用された法規を遵守して、承認されていない用途のための製品を普及させるかどうかも確認できません。
ラベル外販売促進に規制制限があるにもかかわらず、FDAと他の監督管理機関は会社がある場合にその製品について真実、非誤解性と非販売促進の科学的な交流を行うことを許可する。例えば，FDAは2023年10月にガイドラインを発表し，未承認用途に関する科学的情報を医療保健提供者に配布する拘束力のない政策を管理することについて概説した。本ガイドライン草案は、このような通信が真実で、誤解性がなく、事実と偏らないことを要求し、医療保健提供者が許可されていない使用に関する情報の利点および欠点、ならびに有効性および実用性に必要なすべての情報を説明することを含む。また，FDAの最近の指導や，2023年の総合支出法案の一部として法律に署名した“承認前情報交換法”によると，会社は処方情報と一致する情報を普及させ，支払人の処方委員会メンバーと未承認薬物や承認済み薬物の未承認用途のデータについて能動的に会話することも可能である。私たちはこれらの議論に参加し、すべての適用された法律、法規指導、業界ベスト実践を遵守し、ヘルスケア提供者、支払人、他の顧客とコミュニケーションを取ることができるかもしれない。FDAの様々な法規、ガイドライン、政策、そして最近公布された立法をよく考慮して、我々の製品普及に関する制限を遵守することを確保する必要がある。
近年、大量の製薬およびバイオテクノロジー会社は、司法省および各種アメリカ検事事務室、衛生·公衆衛生サービス部監察長事務室またはHHS、FDA、連邦貿易委員会または連邦貿易委員会、および各州総検察長事務室を含む未承認用途および他の販売行為のための製品の使用を促進することに関連する様々な連邦および州監督管理、調査、検察および行政実体調査および調査の目標となっている。これらの調査容疑は、独占禁止法違反、FDCA違反、虚偽申告法、処方薬営業法および逆控除法の違反、および他の承認されていない用途の製品の販売促進、定価および連邦医療保険および/または医療補助精算に関連する行為に違反する疑いがあるなど、様々な連邦および州の法律および法規に違反している。これらの調査の多くは“りっぱな担い手“”虚偽申告法“による行動。虚偽請求法によれば、どの個人も政府を代表してクレームを提出することができ、個人または実体が虚偽クレームを提出したこと、または虚偽クレームが政府に支払いを要求することになると主張することができる。この人は1部持ってきたりっぱな担い手訴訟はどんな回復や和解から一杯のスプーンを分ける権利があるりっぱな担い手訴訟は、通常“密告者訴訟”とも呼ばれ、通常は現職または前任社員によって提起される。1つはりっぱな担い手訴訟を提起する時、政府はこの事件に介入して起訴するかどうかを決定しなければならない。もしそれが拒否すれば、個人は単独で起訴することができる。
FDAや他の政府機関が私たちに法を執行しているならりっぱな担い手許可されていない用途への製品の普及に関する禁止令に違反すれば、法令や会社の誠実な合意に同意するような巨額の民事または刑事罰金や損害賠償、その他の制裁に直面する可能性があり、これらの制裁に基づいて、私たちの活動は、適用される法律や法規の遵守を確保するために継続的な審査と監督を受けることになる。このような罰金、報酬、または他の制裁は、私たちの収入、業務、財務の見通し、そして名声に悪影響を及ぼすだろう。
私たちが将来発売許可を得たどの製品も発売後に市場から制限されたり撤退したりする可能性があります。もし私たちが規制要求を守っていない場合、あるいは承認された後にこのような製品の意外な問題に遭遇した場合、私たちは重大な処罰を受けるかもしれません。
私たちが発売許可を得た任意の製品、およびその製品の製造プロセス、承認後の研究と措置、ラベル、広告、販売促進活動などは、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。これらの要求には、安全およびその他の発売後の情報と報告の提出、登録と上場要求、製造、品質管理、品質保証と記録と書類の対応する維持に関する要求、医師へのサンプルの配布と記録の保存に関する要求が含まれる。製品の発売を承認しても，承認は以下のように制限される可能性がある
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再生可能エネルギー管理システムの実施の要求を含む、製品の発売可能または承認条件を満たす指定用途。
FDAはまた、製品の安全性或いは有効性を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDA及び司法省を含む他の機関は、製品の製造、販売及び流通が承認の適応にのみ適用され、承認されたラベルの規定に適合することを確実にするために、製品の承認後のマーケティング及び販売促進活動を密接に規制し、監督する。FDAは、ラベル外使用に関するメーカーのコミュニケーションに厳格な制限を加えており、もし私たちが許可されていない製品を販売すれば、ラベル外マーケティングの警告や法執行行動を受ける可能性がある。“虚偽請求法”を含むFDCAおよび他の処方薬販売促進および広告に関する法規に違反することは、連邦および州医療詐欺および法律乱用および州消費者保護法違反の調査または告発を招く可能性がある。
さらに、市場承認を得る可能性のある任意の製品およびその製造業者または製造プロセスの以前に未知の有害事象または他の問題、または法規要件を遵守できなかったことが後に発見された場合、様々な結果が生じる可能性がある
最後に，新薬製品を開発·マーケティングする能力は，行われている挑戦FDAによるミフェプリストン承認訴訟の影響を受ける可能性がある。具体的には、2023年4月7日、アメリカテキサス州北区地区裁判所はFDAのミフェプリストンに対する許可を保留し、ミフェプリストンは1種の薬物製品であり、最初は2000年に承認され、その流通はREMS下で採用された各種条件の制約を受けた。この決定を下した際、地域裁判所は、米国の薬品の開発、承認、流通に悪影響を及ぼす可能性のある調査結果を下した。他の裁決では、地域裁判所は、原告が彼らの告発に勝つ可能性が高い、すなわちFDAがミフェプリストンを承認する際に独断的で気まぐれな行為を行った可能性が高く、そのラベルで決定された条件下での薬剤の使用が安全であるかどうかに関する証拠を十分に考慮していない。また，地域裁判所は連邦裁判所訴訟の長期的な要求を，原告がそのNDAを承認する決定についてFDAを提訴することを許可するか，あるいはREMSに基づいて要求を確立し，原告またはそのメンバーが被害を受ける程度，すなわちFDAの薬品承認決定が実際に原告に与えられた薬物による不良事件を受けた患者に看護を提供させることに基づいている。
2023年4月12日、米国第五巡回控訴裁判所は地域裁判所の裁決をある程度棚上げした。その後、2023年4月21日、米国最高裁判所は地域裁判所のすべての決定を棚上げし、第5巡回控訴裁判所が地域裁判所の裁決の控訴を処理するのを待ち、最高裁判所に提出した任意の移審令申請を処理した。第五巡回控訴裁判所は2023年5月17日にこの事件に対して口頭討論を行い、2023年8月16日に裁決を下した。裁判所はミフェプリストンの市場からの除去を拒否し，FDAが2000年に最初に承認した挑戦は訴訟時効で禁止されていることを発見した。しかし控訴裁判所は、原告は彼らの訴訟で勝つ可能性が高く、FDAが2016年と2021年にミフェプリストンの使用範囲を拡大することを許可した変化は独断的で気まぐれだと考えている。2023年9月8日、司法省とミフェプリストンメーカーは、米国最高裁に控訴裁判所の裁決の再審査を要求する移審令の請願書を提出した。2023年12月13日，最高裁は控訴裁判所の裁決を要求する移審令の請願書を承認し，2024年3月26日，最高裁はこの事件の口頭弁論を聴取した。
同様の制限は、EUでの私たちの製品の承認に適用されます。マーケティング許可の所有者は、医薬製品の製造、マーケティング、普及、販売に適用される一連の要件を遵守しなければなりません。これらは
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EU Sの厳格な薬物警戒または安全報告規則を遵守することで、許可後の研究および追加の監視義務を強制的に実施することができる；許可された薬品の製造は、それに対して単独の製造業者許可証を取得しなければならない；および許可薬品のマーケティングと普及を含み、これらの操作はEUの厳格な規制を受け、EU加盟国の法律によっても制限されている。これらと他の連合の要求を守らないことはまた重大な処罰と制裁につながる可能性がある。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会および他の国の政府機関の資金不足は、政府の停止やこれらの機関の運営の他の中断を含み、重要な指導部や他の人員の雇用·保留能力を阻害する可能性があり、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナス影響を与える可能性がある。
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。また、米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関への政府の援助は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDA、EMA、および他の機関の中断も、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、近年、2018年や2019年を含め、米国政府は何度も閉店しており、米国食品·医薬品局や米国証券取引委員会などのある規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。
また，新冠肺炎の大流行のような中断を招く可能性がある。新冠肺炎の大流行期間中、一部の会社は完全な返信を受けたことを発表した。原因はアメリカ食品と薬物管理局がその応用に対する必要な検査を完成できないからである。将来的に類似した公衆衛生緊急事態が発生すれば、FDAは現在のペースを継続できない可能性があり、審査スケジュールが延長される可能性がある。米国以外で類似した状況に直面している規制当局は、類似した公衆衛生緊急事態に対応するために、同様の制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動において遅延に遭遇する可能性がある。
政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。
現在および将来の法律は、Haduvioまたは任意の将来の候補製品のマーケティング承認を得て、それを商業化する難しさとコストを増加させ、入手可能な価格に影響を与える可能性があります。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制の変化や提案された多くの変化が継続されており、これらの変化は、Haduvioまたは任意の将来の候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティング承認を得た任意の製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。現行法や将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受ける可能性のある任意の承認製品の価格に追加的な下振れ圧力をもたらす可能性が予想される。もし私たちの製品が清算や範囲が限られていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません。
2010年3月、オバマ総裁は“医療·教育負担能力調整法案”または総称して“平価医療法案”によって改正された“患者保護·平価医療法案”に署名した。さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2011年8月、“2011年予算制御法案”(Budget Control Act Of 2011)などの法案は国会のための支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することを触発した。これらの変化には，コロナウイルス援助，救済，経済安全法案やCARE法案によると，提供者に支払われる医療保険支払いは年度ごとに合計2%減少し，2013年4月に発効し，2031年まで有効となる。
2012年の“米国納税者救済法”は，いくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険を減少させ，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。これらの法律は、連邦医療保険および他の医療資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で、規制によって承認される可能性のある任意の候補製品の価格、またはそのような任意の候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。実際、現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は4%に達する可能性がある。
ACAが公布されて以来、この法律の条項を廃止し、代替するために、多くの法的挑戦と国会行動が続くだろう。例えば、2017年に公布された“雇用減税法案”(TCJA)に伴い、国会は“個人強制要求”を廃止した。この条項は、ほとんどのアメリカ人が最低レベルの医療保険を購入することを要求する条項が2019年に施行される。また，2021年6月，米国最高裁はこの法案の合憲性を問う訴訟を却下した
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ACAは原告が訴訟を起こす資格がないことを発見した後。ACAに関する訴訟と立法は継続される可能性があり、結果は予測不可能で不確実である。
トランプ政権はまた、ACAの実施を破壊または延期するための行政行動をとっており、ACAに従って権力および責任を有する連邦機関がACAの実施を放棄、延期、免除、または延期するように指示する任意の条項を含み、これらの条項は、各州、個人、医療保健提供者、医療保険会社または医薬品または医療機器製造業者に財政的または規制的負担をもたらす。しかし、2021年1月28日に、バイデン総裁はこれらの命令を撤回し、連邦機関に米国人の医療保険取得を制限するルールや他の政策を再検討するよう指示し、この獲得を保護し強化するための行動を検討するように指示した。この命令によれば、連邦機関は、新しい冠肺炎に関連する合併症を含む以前の疾患を有する人の保護の政策を弱めること、医療補助およびACAによるデモおよび免除によって、作業要求を含むカバー範囲または破壊計画を減少させることが可能な政策、医療保険市場または他の医療保険市場を破壊する政策、連邦医療補助およびACAに参加しにくくする政策、および扶養者の負担能力を含む保険または経済援助の負担可能性を低減する政策を再検討するように指示されるであろう。
我々は，これらの医療改革，および将来とりうる他の医療改革措置は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および任意の承認された製品のために得られる価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる補償レベルの追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想している。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。したがって、これらの改革が発効すれば、市場で承認された候補製品の期待収入の開発に成功する可能性があり、我々の全体的な財務状況および候補製品の開発または商業化の能力に影響を与える可能性がある。
現在と未来の立法努力は私たちの製品の価格を制限するかもしれません。もしそれらがマーケティング許可を得たら、これは私たちの収入を作る能力に実質的な影響を与えるかもしれません。
アメリカでも処方薬の価格はずっと話題になっています。アメリカ議会は最近数回の調査を行い、州と連邦立法を提案し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険と医療補助に基づいて薬品コストを下げることを目的とした。2020年には、総裁·トランプ氏が処方薬のコスト削減を目的としたいくつかの行政命令を発表し、これらの命令のいくつかが条例に盛り込まれている。これらの規定には、価格最恵国モデルが実施され、連邦医療保険B部分のある医師が管理する薬品に対する支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせ、2021年1月1日から発効する臨時最終規則が含まれている。しかし、この規則は全国的な予備禁止令によって制限され、2021年12月29日、医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)はそれを廃止するための最終規則を発表した。CMSは、この規則の発表に伴い、それは価値をMedicare B部分の薬品支払いのすべての選択に組み入れ、そして受益者が根拠に基づく看護を獲得する機会を改善することを探索する。
また、2020年10月、HHSとFDAは、各州と他の実体が第804条の輸入計画を制定し、ある処方薬をカナダから米国に輸入することを許可する最終規則を発表した。この規定は米国薬物研究やメーカー協会(PhRMA)の訴訟で挑戦されたが，裁判所でPhRMAがHHSを起訴する資格がないことが発見された後，2023年2月に連邦地域裁判所に却下された。9つの州(コロラド州、フロリダ州、メイン州、ニューハンプシャー州、ニューメキシコ州、ノースダコタ州、テキサス州、バーモント州、ウィスコンシン州)はカナダからの麻薬の輸入を許可する法律が採択された。いくつかの州は第804条輸入計画提案を提出しており、FDAの承認を待っている。FDAは2023年1月5日にフロリダ州のカナダ薬物輸入計画を承認した。
また、2020年11月20日、HHSは薬品メーカーのD部分下でスポンサーの値下げを計画する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャーを通過する法規を決定した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避難港を作成し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。裁判所の命令により，上記安全港の除去と増加は延期され，最近の立法は同規則の実施を2026年1月1日に一時停止した。2022年のインフレ削減法案、あるいはアイルランド共和軍は、さらにこの規則の実施を2032年1月1日に延期する。
2021 年 7 月 9 日、バイデン大統領は、とりわけ医薬品の価格に焦点を当てた大統領令 140 6 3 に署名した。これらのコストに対処するため、命令は HHS に、「処方薬の過度の価格設定と闘い、国内の医薬品サプライチェーンを強化し、そのような医薬品に対して連邦政府が支払う価格を下げ、再発する価格高騰の問題に対処する」ための 45 日以内に計画を策定するよう指示している。その後、 2021 年 9 月 9 日、 HHS は医薬品価格引き下げ計画を発表した。（ a ） 製造業者との医薬品価格交渉を支援することにより、すべての消費者及び医療システム全体にとって医薬品価格をより手頃かつ公平なものにする。 （ b ） サプライチェーンを強化し、バイオシミラー及びジェネリック医薬品を促進し、透明性を高める市場変化を支援することにより、処方箋医薬品業界全体の競争を改善し促進する。（ c ） 官民の研究を支援し、市場インセンティブが価値のあるアクセス可能な新しい治療法の発見を促進することを確保することにより、より良いヘルスケアを促進し、健康を改善するための科学的イノベーションを促進する。
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2022年8月16日、総裁·バイデンは2022年の“インフレ低減法案”であるアイルランド共和軍に署名した。新しい立法は連邦医療保険D部分に影響を与え、D部分は計画であり、連邦医療保険A部分または連邦医療保険B部分に加入する個人は毎月外来処方薬保険料を支払うことを選択することができる。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した
具体的には、価格交渉において、国会はMedicareが、競合する模倣薬または生体模倣薬を有さず、Medicare B部分およびD部分によって精算されるいくつかの高価な単一由来薬剤および生物製品のための低い価格を交渉することができる。CMSは、2026年からMedicare D部分によって支払われる10種類の高コスト薬剤の価格を交渉することができ、その後、2027年の15種類のD部分薬剤、2028年の15種類のB部分またはD部分薬剤、および2029年以降の20種類のB部分またはD部分薬剤の価格を交渉することができる。この規定は、少なくとも9年間承認された医薬品および許可13年の生物製品に適用されるが、単一のまれな疾患または疾患のための許可された医薬および生物製品には適用されない。それにもかかわらず、CMSは価格交渉でこれらの製品の最高価格を決定する可能性があるため、もし私たちの製品がMedicare価格交渉の対象であれば、私たちは完全に政府行動のリスクに直面するだろう。また、存在する可能性のあるリスクを考慮すると、金利協定のこれらの条項は、もし私たちの薬物製品が市場に発売されて9年後に価格を制定しなければ、医薬品の期待リターンや私たちの製品の特許のすべての価値を保護することができないというリスクをさらに増加させる可能性がある。
また、この立法は、製薬業者が提供する価格が法律で規定されている“最高公平価格”以下でない場合、または価格上昇幅がインフレを超えた場合、民事罰金と潜在的な消費税に直面すると規定している。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。新法律では，2024年の連邦医療保険の自己払い薬品コスト上限は年間4000ドルと規定されており，その後2025年から年間2000ドルが上限となっている。さらに、Medicare Part D処方薬計画に参加した個人については、彼らが計画の高いハードルや“悲劇的な時期”に達する前に要求された保証範囲がその初期の年間保証限度額を超えていれば、アイルランド共和軍は個人に関する法的リスクを増加させる可能性がある。最初の年間保証限度額を超え、悲劇的な時期を下回るサービスを必要とする個人は、壊滅的な時期に達するまで100%の処方費用を支払わなければならない。他にも、アイルランド共和軍には、共同保険と共同支払いコストの削減、低所得補助金計画の資格の拡大、年間自己負担費用に価格上限を設定することで、個人の財務負担を軽減するための多くの条項が含まれており、各規定は定価と報告書に潜在的な影響を与える可能性がある。
2023年6月6日、メルク社はHHSとCMSを提訴し、アイルランド共和軍の連邦医療保険に対する薬品価格交渉計画が憲法第5改正案に違反した無償徴収を構成したと主張した。その後、米国商会、百時美施貴宝会社、PhRMA、アステラス、ノとノッド、楊森製薬、ノワワ、アスリコン、ブリンガー-インゲルハイムを含むいくつかの他の当事者も異なる裁判所に訴訟を提起し、HHSとCMSに対して類似した憲法クレームを提出した。私たちはIreland共和軍のこのような条項と他の条項に関連した訴訟が継続され、結果的に予測可能で不確実だと予想する。EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を商業化する能力に影響を与える可能性がある。米国やEU以外の市場では，精算や医療保健支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。EUを含む多くの国では、処方薬の価格設定は政府の統制と参入を受けている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。いくつかの国で精算或いは定価の承認を得るために、私たち或いは私たちの協力者は臨床試験を行い、私たちの製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較する必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
顧客、医療提供者、専門家、第三者支払者などとのいかなる関係も、適用されるリベート、詐欺、乱用、および他の医療法令の制約を受けることになり、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、罰金、返還、政府医療計画から除外され、私たちの業務および利益および将来の収益の減少を削減または制限することができます。
医療提供者、医師、第三者支払者は、市場の承認を得ることができる任意の製品の推薦と処方において主な役割を果たすだろう。私たちが医療保健提供者、第三者支払者、顧客と達成したどんな計画も、広く適用される詐欺と乱用、他の医療法律法規の影響を受けるだろう。法律と法規は、私たちが市場の承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限することを制限するかもしれません。これらの措置には
“反リベート条例”それは.他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、個人および実体がインフォームドコンセントおよび故意の場合、直接または間接的に現金または実物の形態で報酬(任意のリベート、賄賂またはリベートを含む)を請求、提供、受信または提供することを禁止し、誘導または報酬として、個人または購入、レンタル、または発注を誘導または報酬として、連邦医療保険および医療補助などの連邦医療計画に従って支払うことができる商品、施設、物品またはサービスを注文する。
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虚偽申告法連邦虚偽請求及び民事金銭罰法、連邦民事虚偽請求法を含み、民事告発者又は民事告発者を含む刑事及び民事処罰を規定するりっぱな担い手個人または実体に対して訴訟を提起する理由は、他にも、虚偽または詐欺的な連邦医療計画支払い申請を故意に提出または提出させること、または虚偽請求の支払いに対して虚偽陳述または記録材料を作成すること、または連邦政府への資金支払いの義務を回避、減少または隠蔽することを含み、潜在的責任は、強制的な3倍の損害賠償および各請求の重大な処罰を含む。
エイチアイピーエーです1996年の連邦“健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)はその他のほか、医療福祉、物品或いはサービスの提供或いは支払いに関する計画或いは重大な虚偽陳述を実施し、刑事と民事責任を規定した。また、“健康情報技術促進経済·臨床健康法”及びその実施条例により改正されたHIPAAは、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送を維持する上で、保護された健康情報を使用又は開示するいくつかの機能又は活動(強制的契約条項及び技術保障措置を含む)に関連する保証実体及びその業務パートナーが義務を負わなければならないと規定している。
透明性が要求される連邦“医師支払い陽光法案”は、ある薬品、器械、生物製品および医療用品のメーカーが毎年CMSに医師、他の医療保健提供者および教育病院への支払いまたは移転価値に関する情報、および医師およびその直系親族が持っている所有権および投資権益に関する情報を報告することを要求する。
似たような国家法と外国法同様の州および外国詐欺および乱用法律、例えば州反リベートおよび虚偽クレーム法律は、非政府第三者支払者によって精算される医療プロジェクトまたはサービスの販売またはマーケティング手配およびクレームに関連して適用可能であり、一般的に範囲が広く、多くの異なる連邦および州機関によって適用され、個人訴訟によって実行される。いくつかの州の法律は製薬会社に製薬業の自発的コンプライアンスガイドラインと連邦政府が公布した関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、そして製薬業者に医師と他の医療保健提供者への支払いと他の価値移転或いはマーケティング支出に関する情報を報告することを要求する。
私たちが第三者や私たちの業務と達成したどの業務も適用される医療法律や法規に適合することを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちの政府法規に適用される可能性があることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、個人監禁、追加の報告要件および監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合、これらの法律を遵守しない、製品を政府が援助した医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外し、返還、契約損害、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決する。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
EUはまた、医師に処方、推薦、裏書き、購入、供給、発注、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に利益または利益を提供することを禁止している。医師に利益または利益を提供することは、EU加盟国の反賄賂法律の管轄を受ける。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。
いくつかのEU加盟国では、医師に支払われる費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
グローバルプライバシーおよびデータセキュリティ要件を遵守することは、私たちに追加のコストと負債をもたらしたり、これらの要求を遵守しないことで、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります.
EU内の個人の個人データは、一般データ保護法規(GDPR)によって規制されている個人健康データを含む、収集、使用、開示、移転、または他の方法で処理される。GDPRは2018年5月25日に施行された。これは、個人データを処理する会社に対して、健康および他の敏感なデータを処理すること、個人の同意を得ること、データ処理活動について個人に通知すること、データ当事者の要求に応答すること、第三者プロセッサを使用する際に何らかの措置をとること、データ当事者および規制機関にデータ漏洩に関する状況を通知すること、および個人データの安全および秘密を保護するための保障措置を実施することを含む多くの要求を提出する。GDPRは、EU以外の国への個人データの移転に対して、米国を含む厳しい規定を実施しています。GDPRの要求を守らないと、最高2000万ユーロや世界の年収の4%の罰金が科される可能性があり、金額が大きい者を基準としています。GDPRはまた、データ当事者と消費者協会が監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、損害賠償を得る個人的な訴権を与えている。GDPRは、個人データを処理する上での私たちの責任と潜在的な責任を増加させ、GDPRの遵守を保証するために、当社のビジネス慣行を変更したり、追加的なメカニズムを確立したりすることを要求される可能性があります。これは激務で、私たちの業務、財務状況、運営結果と
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私たちは努力したにもかかわらず、私たちはヨーロッパでの活動によって罰金、訴訟、名声被害のリスクに直面する可能性がある。
2022年10月、バイデン総裁はEU-米国のプライバシーの盾に代わるEU-米国のデータプライバシーの枠組みを実施する行政命令に署名した。EUは2022年12月にEU-米国データプライバシーフレームワークによる十分性決定を開始し，欧州委員会は2023年7月10日に十分性決定を採択した.十分な決定は、EU-米国のデータプライバシーの枠組みを自ら認証することを可能にする米国の会社は、EUから米国にデータを送信するための効率的なデータ伝送機構とする。しかし、いくつかのプライバシー提唱団体は、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに挑戦すると表明している。これらの挑戦が成功すれば、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに影響を与えるだけでなく、標準契約条項や他のデータ伝送機構の生存能力もさらに制限される可能性がある。この問題をめぐる不確実性は、私たちの未来の国際レベルでのどんな業務にも影響を及ぼす可能性がある。
アメリカでも似たような行動が行われています。様々なデータ保護法が私たちの活動に適用されており、州と連邦の2レベルの様々な法執行機関は、一般消費者保護法に基づいて会社のプライバシーやデータセキュリティ問題を審査することができます。連邦貿易委員会と州総検察長は消費者のプライバシーとデータ安全保護を積極的に検討している。州と連邦の二級も新しい法律を考慮している。例えば、連邦貿易委員会は、その最近の法執行行動を通じて、特に健康および遺伝子データの不正処理に注目し、連邦貿易委員会法案第5条に基づいて“不公平”と解釈されるプライバシー侵害のタイプと、健康違反通知ルールをトリガすることができると考えられる活動タイプを拡大している(連邦貿易委員会もこのルールを実行する権利がある)。その機関はまた、私たちの業務に影響を及ぼす可能性のある商業監視とデータセキュリティに関する規則を制定している。私たちは、私たちが取る可能性のある法執行行動のリスクを低減するために、連邦貿易委員会が進化していく規則と適切なプライバシーとデータセキュリティ慣行の指導を考慮する必要があるだろう。もし私たちが潜在的なFTC法執行行動の影響を受けたら、私たちは非常に具体的なプライバシーとデータセキュリティ慣行を遵守することを要求する和解命令の制約を受けるかもしれません。これは私たちの業務に影響を与える可能性があります。和解の一部として、私たちはまた罰金の支払いを要求される可能性がある(告発された違反の性質に依存する)。もし私たちが連邦貿易委員会と合意したすべての同意命令に違反したら、私たちは追加的な罰金とコンプライアンス要求を受けるかもしれない。
さらに、HIPAAが公布した条例に基づいてプライバシーおよびセキュリティ基準を確立し、個人が識別可能な健康情報または保護された健康情報の使用および開示を制限し、保護された健康情報のプライバシーを保護し、保護された電子健康情報の機密性、完全性および可用性を確保するための行政、物質および技術保障措置の実施を要求する。保護された健康情報が適用されたプライバシー基準や我々の契約義務に従って処理されているかどうかを決定することは複雑である可能性があり，変化する解釈の影響を受ける可能性がある.このような義務は私たちの現在または未来の業務活動の一部または全部に適用されるかもしれない。
もし私たちが保護された健康情報のプライバシーと安全を適切に保護できなければ、私たちは私たちの契約に違反していることが発見されるかもしれない。また、適用されるHIPAAプライバシーやセキュリティ基準を含めて適用されるプライバシー法に従わなければ、民事や刑事罰に直面する可能性があります。HHS法執行活動は財務的責任と名声の損害を招く可能性があり、このような法執行活動に対する応答は大量の内部資源を消費する可能性がある。また、州総検察長は民事訴訟を起こし、禁止令や損害賠償を求め、州住民のプライバシーを脅かす侵害行為に応える権利がある。私たちはこのような規定が私たちの業務にどのように解釈、実行されるかを決定することができない。法執行活動や潜在的な契約責任に関連するリスクに加えて、私たちは連邦や州レベルで変化する法律と法規を遵守するために努力している可能性が高く、私たちの政策、手続き、システムを絶えず修正する必要があります。
州レベルでも新しい法律が考慮されている。最も注目されるのは、カリフォルニア州では、カリフォルニア州プライバシー権法案により改正されたカリフォルニア消費者保護法、またはCPRAが、2023年1月1日に施行され、個人情報の広範な定義を作成することにより、カリフォルニア州の消費者および従業員のためのデータプライバシー権を確立し、未成年者から消費者データを収集するための特別な規則を実施し、CCPA違反と合理的なセキュリティ手続きおよび実践を実施してデータ漏洩を防止することができない企業のための深刻な法定損害賠償枠組みを作成することである。CPRAはCCPAとCPRAを実施し実行する権限を付与された新しい国家機関を作成した。臨床試験データは現在のバージョンのCCPAに制限されていないが，他の個人情報が適用可能であり，CCPAへの変更がその範囲を拡大する可能性がある。
カリフォルニア州を除いて、少なくとも11州がCCPAとCPRAのような包括的プライバシー法を採択した。このような法律は施行されたか、2026年末までに施行されるだろう。これらの法律は，CCPAやCPRAと同様に，個人情報の処理に関する義務と，“敏感”データ(場合によっては健康データを含む)を処理する特殊な義務を規定している。このような法律のいくつかの規定は私たちの商業活動に適用されるかもしれない。またいくつかの州は、2024年以降に施行される2023年の立法会議中に包括的なプライバシー法を採択しているか、またはニューハンプシャー州およびニュージャージー州を含む。他の州は今後このような法律を考慮するだろうし、国会も連邦プライバシー法が採択されるかどうかを議論してきた。私たちの業務の健康情報に影響を及ぼすかもしれないいくつかの州の専門的な規制もある。例えば、ワシントン州は2023年に健康情報の収集および共有を規範化する健康プライバシー法を採択し、この法律はまた個人的な訴権を有し、関連するコンプライアンスリスクをさらに増加させる。コネチカット州やネバダ州でも同様の法律が成立して消費者健康データを規制しており，他の州(バーモント州を含む)では2024年にこのような立法が制定されることが考えられている。これらの法律は、私たちの研究患者の識別、業務パートナーとの関係、そして最終的に私たちの製品のマーケティングと流通を含む、私たちの業務活動に影響を与える可能性があります。
したがって、個人情報のプライバシーや安全に関する連邦および州法(現行法や将来の法律を含む)を守らないいかなる行為も、このような法律の罰金や処罰に直面する可能性がある。これらの法律や個人データ全体の保護に関する消費者集団訴訟の脅威もある。私たちがこれらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、否定的な宣伝が生じ、私たちの名声や業務を損なう可能性がある。
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私たちが将来所有する可能性のある任意の国際業務を管理する法律法規は、アメリカ以外で特定の製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発と実施を要求するかもしれません。
私たちが米国以外での業務をさらに拡大すれば、国際業務に関する米国の法律と、私たちが運営·計画している各司法管轄区域の法律を遵守するために、より多くの資源を投入する必要があるだろう。“反海外腐敗法”(FCPA)は、個人または企業が業務を獲得または保持するのを助けるために、任意の米国人または企業が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供または許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、個人または企業が業務を獲得または保持することを目的とする。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求しており、これらの条項は、企業(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために十分な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求している。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、国家安全目的のために秘密にされた情報および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データ、またはいくつかの非米国国民との共有を米国国外で使用および伝播することを制限する。さらに、EUは、医師に処方、推薦、裏書き、購入、供給、発注、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に利益または利益を提供することを禁止している。医師に利益または利益を提供することも、イギリスの“2010年反賄賂法”のような国家反賄賂法によって規制されている。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。いくつかのEU加盟国では、医師に支払われる費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。時々、将来、私たちの業務は、化学品および生物学的材料を含む危険かつ可燃性材料の使用に関連する可能性があり、危険な廃棄物製品を生成する可能性もある。これらの材料や廃品を処分する契約を第三者と締結しても、これらの材料による汚染や傷害のリスクを完全に解消することはできません。私たちの危険な材料を使用または処分して汚染または損傷をもたらす場合、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負う可能性があり、いかなる責任も私たちの資源範囲を超える可能性がある。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
私たちは労働者補償保険を維持して、職場や他の職場関連の事故で怪我をした従業員が発生する可能性のある費用と費用を支払いますが、この保険は潜在的な責任を支払うのに十分ではないかもしれません。しかし、私たちは私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできない。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。現在または未来の環境、健康、安全法律法規は、私たちの研究、開発、または生産努力を損なう可能性がある。しかも、このような法律法規を遵守しないことは巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
もしシステムが故障したら、私たちの業務と運営は影響を受けるだろう。
私たちのコンピュータシステム、および私たちのCROおよび他の第三者請負業者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、不正アクセス、破壊、自然災害(ハリケーンを含む)、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。このような事件が発生して我々の運営が中断されれば，大量の資源をかけて救済する必要があるほか，我々の業務や発展計画の実質的な中断を招く可能性がある.例えば、完了した、行われている、または計画されている試験における前臨床研究または臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、個人、機密、または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちはまた責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があります、Haduvioまたは
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どんな未来の候補製品も大幅に延期されるかもしれない。しかも、私たちはこのような事件に関連したどんな損失も補償するのに十分な保険範囲を持っていないかもしれない。
私たちの正常な業務過程で、私たちは知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験データ、独自の業務情報、個人データ、ならびに臨床試験患者および従業員の個人識別健康情報を含む敏感なデータを直接または間接的に収集し、保存し、それを私たちのデータセンター、私たちのネットワーク、または第三者のネットワークに格納する。このような情報の安全な処理、維持、そして伝達は私たちの行動に必須的だ。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術とインフラはハッカーや内部非行者の攻撃を受けやすく、あるいは従業員のミス、技術の抜け穴、汚職、または他の中断によって破られる可能性がある。また，世界各地からの未遂攻撃の数，強度，複雑さの増加にともない，ネットワーク攻撃によるセキュリティホールや破壊のリスクが一般的に増加している.私たちが知っている限り、私たちは今までこのような重大なセキュリティホールを経験していませんが、どのような脆弱性も、私たちのネットワークを危険にさらす可能性があり、そこに格納されている情報がアクセス、公開、開示、紛失、または盗まれる可能性があります。このようなアクセス、開示、または他の情報の損失は、法的クレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任と重大な規制処罰を招く可能性があり、このような事件は私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、人々が私たちと私たちの臨床試験を行う能力に自信を失わせる可能性があり、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの候補製品の臨床開発を延期する可能性がある。
FDAまたは同様の外国規制機関が、NDA経路で将来発売許可を得た製品の後発薬バージョンを承認した場合、またはこれらの規制機関が、私たちの製品の模倣薬バージョンを承認する前に、このような未来の製品に適切なデータ独占期間を与えていない場合、私たちの販売は悪影響を受ける可能性がある。
NDAが承認されると、そのカバーされた製品は、FDA出版物“承認された治療同等性評価を有する医薬製品”の“参照リスト薬物”となり、一般にオレンジブックと呼ばれる。メーカーは米国でANDAを提出することで，市販薬の後発薬バージョンの承認を求めることができる。ANDAを支援するためには，後発薬メーカーは安全性や有効性を評価するための臨床試験を必要としない。対照的に、出願人は、通常、その製品が参照リスト薬剤と同じ有効成分(S)、剤形、強度、投与経路、使用条件またはラベルを有し、模倣薬が参照リスト薬剤と生物学的同等性、すなわち体内での吸収速度および程度が同じであることを証明しなければならない。後発薬を市場に出すコストは参考に発売された薬物よりはるかに低い可能性があり、模造薬を生産する会社は通常、これらの製品をより低い価格で提供することができる。そのため，後発薬が発売された後，任意のブランド製品や参考リスト薬の売上のうち，かなりの部分が模倣薬に流出することが多い。
FDAは、参照リスト薬剤の任意の適用可能な非特許専有期間が満了するまで、模倣薬のANDAを承認しない可能性がある。連邦食品、薬物と化粧品法案、あるいはFDCAは、新しい化学実体或いはNCEを含む新薬に5年間の非特許専門期間を提供した。本条項の場合、NCEは、FDAが以前に任意の他のNDAで承認された活性部分を含まない薬剤を意味する。この解釈は2021年4月に公布された“革新確保法案”で確認された。活性部分は薬物物質の生理的あるいは薬理作用を担う分子またはイオンである。具体的には、このような排他性が付与されている場合、ANDAは、5年の満了前にFDAにANDAを提出することができず、提出された文書に第4段落の証明が添付されていない限り、参照リスト薬剤をカバーする特許が無効であるか、または模倣薬の侵害を受けないことを証明する場合、出願人は、参照リスト薬剤が承認された4年後に出願を提出することができる。FDCAはまた、NDAが、出願人または出願人のために行われる、承認申請に重要な1つまたは複数の新しい臨床試験(バイオアベイラビリティまたは生物学的同等性研究を除く)の報告を含む場合、3年間の排他性があると規定している。
もし私たちの候補製品が承認されれば、模倣薬製造業者は、私たちが獲得した任意の適用可能な排出期間が満了した後に、私たちがまだこのような候補製品の特許保護を持っているとしても、模倣薬の発売を求めるかもしれない。私たちの任意の候補製品は、このような製品からの模造バージョンの競争に直面する可能性があり、これは、私たちの将来の収入、収益性、およびキャッシュフローに実質的な悪影響を与え、これらの候補製品から投資収益を得る能力を大きく制限する可能性がある。
人工知能によるリスクと挑戦は、私たちの機密情報、独自情報、個人データに対してセキュリティリスクを構成することを含む、私たちの業務に影響を与える可能性があります。
人工知能の使用中の問題に加え、不確定な監督環境に加えて、私たちの業務運営に名声損害、責任或いはその他の不利な結果をもたらす可能性がある。多くの技術革新と同様に、人工知能によるリスクや挑戦は私たちの業務に影響を与える可能性がある。当社のサプライヤーは、その使用状況を開示することなく、生成人工知能ツールをその製品に統合する可能性があり、これらの生成人工知能ツールのプロバイダは、プライバシーおよびデータ保護に関する既存または迅速に変化する法規または業界基準を満たすことができず、私たちまたは私たちのプロバイダが十分なレベルのサービスおよび体験を維持する能力を抑制することができるかもしれない。もし私たちの任意のサプライヤーが生成的人工知能を使用して実際または予想される違反やプライバシーやセキュリティ事件を経験した場合、私たちは貴重な知的財産権と機密情報を失う可能性があり、私たちの名声と大衆の私たちのセキュリティ対策の有効性に対する見方が損なわれる可能性がある。また、世界各地の不良行為者は、人工知能を用いて、個人情報、機密情報、知的財産権の窃盗および乱用に関する不正活動を行うなど、ますます複雑な方法を使用している。これらの結果のいずれも、私たちの名声を損なう可能性があり、貴重な財産や情報損失を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
従業員の事務と私たちの成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが幹部チームを維持し、合格した人材を誘致、維持、激励する能力にかかっている。
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私たちは私たちの最高経営責任者社長とCEO Jennifer Good、私たちの最高科学者Thomas Sciascia医学博士、私たちの最高医療官MRCP医学博士Davidクラーク、そして私たちの管理と科学チームの他の主要なメンバーに非常に依存している。私たちはGoodさんと正式な雇用協定を持っていて、Sciascia博士とClark博士と書面合意を持っているにもかかわらず、このような合意は彼らが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることを阻止しない。法律が別に規定されていない限り、私たちの管理チームのすべてのメンバーは“勝手”に採用されており、これは彼らがいつでも私たちとの雇用関係を終了することができることを意味し、通知されたかどうかにかかわらず、いかなる理由でもなくてもよい。これらの人たちの誰かを失ったサービスは、研究、開発、商業化目標の達成を阻害する可能性がある。
生物技術と製薬業界における私たちの競争能力は私たちの高い素質の科学、臨床、製造と販売とマーケティング人員を誘致し、維持する能力にかかっている。近年、私たちの産業は高い人材流出率を経験している。もし私たちが1人以上の幹部や他の重要な従業員を失ったら、私たちが業務戦略を成功させる能力は深刻な損害を受ける可能性がある。また、幹部や他の重要な従業員を交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、マーケティング承認や製品商業化に必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの追加の肝心な従業員を募集、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。
私たちはコンサルタントとコンサルタントに依存して、科学と臨床コンサルタントを含めて、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントとコンサルタントは他のエンティティに雇われる可能性があり、これらのエンティティとの相談やコンサルティング契約に基づいて約束することができ、これは私たちの彼らに対する利用可能性を制限するかもしれない。もし私たちが高い素質の人材を引き付け、維持することができなければ、Haduvioや任意の未来の候補製品を開発し、商業化する能力は制限されるだろう。
もし私たちが私たちの組織を拡大すれば、私たちは成長を管理することに困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
2024年3月31日まで、私たちは25人の従業員がいる。私たちの従業員の数と業務範囲は増加するかもしれない。例えば、任意の候補製品が市場承認を得る可能性がある場合、私たちは、候補製品の潜在的な商業化を支援するために、販売、マーケティング、および流通能力を著しく拡大することが予想される。私たちの経営陣はこのような成長活動を管理するために多くのエネルギーを投入しなければならないかもしれない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのように増加した会社を管理する上での経験が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理し、肝心な従業員を維持したり、より多くの合格者を探したり、募集したりすることができないかもしれない。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できず、私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、余剰従業員の生産性の低下を招く可能性があります。いずれの顕著な成長もまた、大量の資本支出を必要とする可能性があり、より多くの適応のためにHaduvioを開発するか、またはより多くの候補製品を開発するためのHaduvioのような他のプロジェクトから財政資源を流用する可能性がある。もし私たちが私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想よりも増加するかもしれません。私たちの収入を作る能力は低下するかもしれません。私たちはどんな候補製品の成功した商業化も含めて、私たちの業務戦略を実施できないかもしれません。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタントは、規制基準と要求を守らないことを含む、不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任をもたらし、私たちの名声を損なう可能性があります。
私たちが直面しているリスクは、FDAまたは同様の非米国規制機関の法規に故意に準拠できなかったこと、FDAまたは同様の非米国規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規の遵守、類似の非米国規制機関によって制定され、実行された類似の法律および法規、財務情報またはデータを正確に報告できなかったこと、または許可されていない活動を開示することを含む、私たちの従業員、独立請負業者、およびコンサルタントが詐欺または他の不正行為に従事する可能性があることである。このような不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは常に不正行為を識別し、阻止することができるわけではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を効果的にコントロールできないかもしれないし、このような法律、標準または法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動が提起された場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの行動は、私たちの業務および運営結果に重大な影響を与える可能性があります。罰金、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助に関与する医療計画から除外され、追加の報告要件および監督(当社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合)は、これらの法律に違反した私たちの告発、名声損害、および私たちの業務を制限または再構成することに関する要求を解決します。
私たちの普通株に関するリスクは
活発な普通株取引市場は持続できないかもしれない。
私たちの普通株は2019年5月7日にナスダック世界市場またはナスダックで取引を開始します。私たちの普通株の取引歴史が限られていることから、私たちの株の活発な取引市場は持続できないかもしれません。これは私たち普通株の市場価格に下振れ圧力を与え、株主の株売却能力に影響を与える可能性があります。不活発な取引市場は、株を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性がある。
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私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の取引価格は変動が大きい。一般的な株式市場、特に規模の小さい製薬やバイオテクノロジー会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。私たちの普通株の取引価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
また、インフレや利上げなどの要素はすでに株式市場と投資家の感情にマイナス影響を与えており、未来にもマイナス影響を与える可能性がある。私たちの普通株の価格と変動性は比例しない影響を受ける可能性があります。このような市場の不確定かつ不安定な時期に、投資家は伝統的な利益業界と会社を好むかもしれません。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は上場企業の証券取引価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは我々に特に関連しており，生命科学分野の会社が近年大幅な株価変動を経験しているためである。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
証券又は業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、又は不正確又は不利な研究報告を発表しなければ、我々の株式の取引価格及び取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するかもしれない。私たちはこのアナリストたちに何の統制権も持っていない。アナリストが私たちを報告したり、有利な報告書を提供する保証はない。1人以上のアナリストが私たちの株の格付けを下げたり、彼らの私たちの株に対する見方を変えたりすれば、私たちの株の取引価格は下落する可能性がある。さらに、1人以上のアナリストが私たちの記事を停止したり、定期的に発表できなかった場合
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もし私たちに関する報告があれば、私たちは金融市場での可視性を失うかもしれないし、これは私たちの株の取引価格と出来高を低下させるかもしれない。
将来私たちの普通株の売却は、私たち、従業員、大株主の売却を含めて、私たちの株価にマイナス影響を与えるかもしれません。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却や市場で私たちの普通株の大量の株を持っていると思っている人は、彼らの株を売却しようとしており、私たちの普通株の取引価格を下げるかもしれません。
1933年の証券法(改正)又は証券法の下で第144条及び701条の規則で許可された範囲内、又は当該株式が“証券法”に基づいて登録され、当社の非関連会社が保有している範囲内で、発行されたすべての普通株式を随時公開市場で自由に販売することができる。
さらに、特定の制限および条件の制限の下で、相当数の普通株を保有する保有者は、彼らの株式に関する登録声明を提出すること、または彼らの株式を自分または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含めることを要求する権利がある。
しかも、私たちは私たちの株式補償計画に従って発行される可能性のあるすべての普通株を登録した。これらの株は発行時に公開市場で自由に販売することができ、付与されると、関連会社に適用される数量制限を受ける。もしこれらの追加株式が売却された場合、または市場が公開市場で販売されると考えられた場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
2023年6月、我々は、1つまたは複数の製品に基づいて、販売時に決定された価格および条項に従って、2億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、単位および/または権証を時々発行および販売することができるS-3表の汎用棚上げ登録声明を米国証券取引委員会に提出した。棚登録表を提出することは、私たちの以前の汎用棚登録表S-3、または以前の棚登録表を代替するためである。“棚登録声明”は2023年8月15日に発効を発表した。2023年6月、私たちはLeerink Partnersと新しい販売契約、または2023年のATM販売契約を締結し、私たちの棚登録声明に基づいて募集説明書を提出し、2023年のATM販売契約に基づいて、私たちの普通株の株を提供し、販売し、総発行価格は7500万ドルに達した。2023年のATM販売協定の条項によると、吾らの先のATM機販売協定は棚登録声明が発効した後に終了し、その際、吾らは以前のATM販売協定に基づいて普通株式を発行および販売することはできない。私たちは時々2023年のATM販売協定に従って棚登録声明に基づいて登録された普通株を、1つまたは複数の“市場”製品に基づいて普通株式を提供して販売するかもしれない。私たちが2023年のATM販売協定を資金源としてどの程度利用するかは、私たちの普通株の現行の市場価格、一般市場状況、他の源から資金を得ることができる程度を含む多くの要素に依存する。
2021年10月5日、私たちは私募単一投資家または初期私募投資家に(I)2，373，201株の私たちの普通株とセット引受権証を発行して、合計4，746，402株の私たちの普通株を購入し、(Ii)合計4，926，069株の私たちの普通株とセット引受権証の予備融資株式権証を購入して、合計9，852，138株の私たちの普通株を購入した。事前資本承認株式証及び付随する普通株式承認証の条項によると、吾等はいかなる当該等承認株式証を行使してはならないが、初期私募配給投資家はいかなる当該等承認持分証の任意の部分を行使する権利がなく、もし当該等の行使後、初期個人販売投資家及びその共同経営会社の実益が所有する普通株式総数は付属の普通株式承認株式証の4.99%を超え、あるいは事前資金承認株式証については、行使に続く既発行普通株株数の9.99%を超える。この等所有権のパーセンテージは当該等株式証の条項に基づいて決定されるため、このパーセンテージは初めて個人販売投資家が61日の通知を出した後に吾等に選択する時に増加或いは減少することができるが、この等株式証の条項の規定の制限を受けなければならず、しかしこのパーセンテージはいかなる場合でも9.99%を超えてはならない。私たちはこのパーセント制限を初期私募利益所有権制限と呼ぶ。我々はS-3表または初期私募配給表S-3に、直接発行された2，373，201株の普通株と引受権証行使後に発行可能な19，524，609株の普通株を含む最大21，897，810株の普通株を回収する登録声明を提出し、この株式証明書は2021年10月に発効を宣言した。初期私募配給表S-3は、初期プライベート配給投資家への発行済みまたは発行可能な普通株式数を転売し、初期プライベート配給利益所有権制限を実施することなく、初期プライベート配給投資家は任意の部分承認株式証を行使することができず、その後、株式権証を承認する関連株式を転売することができず、このような行使が初期プライベート配給投資家が適用される初期プライベート配給利益所有権制限を超えることになる限り、初期プライベート配給投資家は適用される初期プライベート配給利益所有権制限を超えることになる。初期方向性増発投資家はいつでも、あるいは適宜転売することができ、初期方向付増発表S-3によって登録されたすべて、部分または全部の普通株を譲渡することができるが、初期方向性増発利益所有権制限を守らなければならない。2024年5月7日現在、初期私募投資家に発行された600万株の普通株を購入した引受権証はまだ決済されていない。
同様に、2021年10月18日、私たちはNew Enterprise Associates 16、L.P.またはNEAに1，851，852株の私たちの普通株と対応する株式承認証を発行し、合計3，703，704株の私たちの普通株を購入した。我々はS-3表または第2回私募配給表S-3の登録声明を提出し、5，555，556株普通株を回収し、その中に株式承認証行使時に発行可能な1，851，852株普通株と3，703，704株普通株を含み、この株式承認証は2021年11月に発効を宣言した。恩賞投資は、第二次私募配給表S-3に基づいて登録された全部、一部または全部の普通株を随時または適宜転売することができる。2024年5月7日現在、NEAに発行された所有権証は返済されていない。
同様に、2022年4月11日に、私たちは私募または2022年4月の私募方式で何人かのバイヤーに(I)合計4，580，526株の私たちの普通株と(Ii)予資権証を発行し、合計24，379，673株の私たちの普通株を購入した。前払い資本証の条項によると，吾らはいかなるこのような引受権証も行使することはできないが，買い手は
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そのような株式承認証の任意の部分を行使する権利はないが、これらの権利を行使した後、購入者(その関連者、購入者または購入者との任意の関連者と共に集団として行動する任意の他の人、および取引法第13(D)条または第16条の規定により、その普通株式の実益所有権は、購入者と共同所有する可能性のある任意の他の人と共に)実益所有する普通株式総数は、行使権利発効後に発行された普通株式数の9.99%を超えることが条件である。この等パーセント所有権は、当該等株式証明書の条項に基づいて決定されるので、このパーセンテージは、当該買い手が当該等株式承認証を発行した61日後に選択を行う際に増加又は減少することができるが、このパーセンテージはいずれの場合も19.99%を超えてはならない。私たちはこのパーセント制限を2022年の私募利益所有権制限と呼ぶ。我々はS-3表または第3回私募配給表S-3の登録声明を提出し、返送28，960，199株の普通株を含み、4，580，526株の普通株と24，379，673株の株式承認証行使時に発行可能な普通株を含み、この株式承認証は2022年5月に発効を宣言した。第3回私募配給表S-3は、2022年の私募実益所有権制限を実施せずに発行または発行可能な普通株式の数を購入者に転売することをカバーしているが、このような権利を行使することにより、適用される2022年の私募実益所有権制限を超える場合には、購入者は、任意の部分承認株式証の普通株を行使または転売してはならない。買い手は、第3回私募配給表S-3に基づいて登録されたすべて、一部または全部の普通株を随時または適宜転売することができるが、2022年の私募受益所有権制限の制限を受ける。2024年5月7日現在、私たちが2022年4月の私募で発行·販売した17，282，760株の普通株の予融資権証はまだ発行されていない。
最後に、2022年9月27日に、合計14，252，670株の普通株を発行·売却し、特定の投資家に予資権証を発行して、公開発行または2022年9月の発行で14，247，330株の普通株を購入した。事前出資株式承認証の条項によれば、吾等は、当該等承認株式証を行使することはできないが、一人の購入者は、当該等承認株式証の任意の部分を行使する権利を有しない。ただし、当該等承認株式証を行使した後、当該購入者が所有する普通株式総数(その連属会社とともに、その購入者又はその購入者との任意の関連会社が集団として行動する任意の他の者、及び実際に利益普通株所有権が当該購入者と合併する可能性のある任意の他の者)は、権利を行使することができない’取引所条例第13条(D)又は取引所法令第16条)によれば、権利行使直後に発行された普通株式数の9.99%は、発行された普通株式数の9.99%を超え、この百分率所有権は、当該等承認持分証の条項に基づいて決定され、この割合は、買い手が吾等に通知された61日後に選択されたときに、当該等株式証条項に適合する場合に増加又は減少することができ、ただし、その割合は、いずれの場合も19.99%を超えてはならない。私たちはそのようなパーセント制限を2022年9月に提供された利益所有権制限と呼ぶ。普通株式と事前資本権証は，2022年9月22日までの棚登録声明の目論見書付録に基づいて発行される。購入者は、そのような行使が適用される2022年9月に提供される実益所有権制限を超えることになる限り、任意の部分の事前融資権証の関連普通株を行使し、その後転売することができない。購入者は優先棚登録声明に基づいて登録されたすべて、一部または全部の普通株の転売を随時または自分で決定することができるが、2022年9月の実益所有権の提供制限の制限を受ける。2024年5月7日現在、2022年9月に発行·販売された13，270，983株の普通株を購入した予融資権証はまだ発行されていない。
当社の株主、吾らは“2023年ATM売買協定”、私募投資家が初期私募配給表S-3、第2次私募配給表S-3または第3私募販売表S-3、あるいは任意の他の方法で大量の普通株または他の証券を販売することにより、当社の普通株の市価を低下させる可能性もあり、閣下が希望する価格で株式を売却することは困難であり、当社が株式や株式関連の証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。
私たちが現在発行している普通株と比較して、私たちが発行した株式証の基礎となる普通株の数は大きく、これは私たちの普通株の市場価格に悪影響を与え、将来の株式発行で資金を調達することを難しくする可能性がある。さらに、私たちの所有またはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却では、私たちの未弁済株式証所有者は、彼らが報告した普通株式実益所有権を超える対価格を得る権利があり、これは、私たちの他の株主が獲得する対価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは2021年10月の方向性増発の一部として、初期個人配給投資家に引受権証を発行し、1株1.37ドルの使用価格で合計14，598，540株の私たちの普通株を購入し、1株当たり0.001ドルの発行権価格で合計4，926，069株の私たちの普通株を購入した予融資権証は、2022年2月10日までにこれらの株式証はすべて行使された。1株1.37ドルの行使価格で初期個人配給投資家に発行された一般株式承認証のうち、合計7299，270株を購入した引受証は2025年4月5日に満期となり、合計7299，270株を購入した引受証は2028年10月5日に満期となる。また、NEAに引受権証を発行し、1株1.37ドルの使用価格で合計3，703，704株の普通株を購入しました。エントランスに投資して発行した普通株式承認証のうち、合計1，851，852株を購入した私たちの普通株の引受証は2025年4月18日に満期になり、合計1，851，852株の普通株を購入した引受証は2028年10月18日に満期になります。私たちは2022年4月の私募で購入者に予融資権証を発行し、合計24，379，673株の私たちの普通株を購入し、そのうち2024年5月7日現在、17，282，760株の普通株を購入した予融資権証はまだ発行されていない。最後に、2022年9月の発行で、私たちは事前融資権証を発行し、1株0.001ドルの行使価格である購入者に合計14，247，330株の私たちの普通株を購入し、その中で2024年5月7日現在、13，270，983株の普通株を購入する事前融資権証はまだ発行されていない。
上述したように、初期個人配給投資家に発行する普通株式承認株式証は初期投資家の実益所有権の制限を受けなければならず、2022年4月に購入者に発行される予定資本権証は2022年の個人配給実益所有権の制限を受ける必要がある
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2022年9月の発売は2022年9月の利益所有権制限を受けている。初期プライベート配給投資家株式承認証は初期投資家実益所有権によって制限されているが、2022年4月に買い手に発行された事前資本権証は2022年プライベート配給実益所有権制限を受け、2022年9月に買い手に発売された予定資本権証は2022年9月に要約実益所有権制限を受け、株式証がすべて行使された場合、行使時に発行可能な株式は私たちが発行した普通株の大部分を占める。したがって，2022年4月の私募と2022年9月の発行における初期私募投資家，NEA，他の買手は我々の業務に大きな影響を与える可能性がある.株式承認証の行使による投票権集中は、制御権の変更を遅延、延期、または阻止し、私たちの経営陣と取締役会を強化するか、または私たちの合併、合併、買収またはその他の私たちに関連する業務合併を遅延または阻止する可能性があり、条件は他の株主が希望する可能性がある。また、初期私募投資家NEA、2022年4月の私募における購入者および/または2022年9月発売中の購入者との間には、将来的に利益衝突が生じる可能性があり、潜在的な競争的ビジネス活動、ビジネス機会、追加証券の発行、その他に関連している。しかも、このような株を売ることは私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させるかもしれない。
また、当社が売却された場合、私たちのすべてまたはほぼすべての資産または他の方法を合併、売却するにかかわらず、株式証所有者は、その当時保有していた引受権証の行使について発行する権利を有することになり、初期私募投資家にとって、実益所有権制限を考慮せずに、彼らが獲得する権利がある同じ金額および種類の証券、現金または財産を取得し、もしこれらの証券が当社の売却直前に私たちの普通株または私たちの普通株株式の行使に変換された場合、実益所有権制限が適用されているため、初期個人販売投資家の私たちの普通株に対する実益所有権報告は9.99%であるが、私たちの会社を売却すれば、初期個人販売投資家は実益所有権制限を考慮することなく売却対価格を得ることになる。このような売却では、初期私募投資家は、その報告された普通株式実益所有権に代表されるよりも大きな私たち証券所有者に割り当てられる総収益の割合を得る権利がある。また、2021年10月の私募において初期私募投資家と恩賞投資に発行した一般株式承認証の条項によると、我々が基本面取引を行う特定の場合、この等承認株式証所有者は、Black Scholesオプション定価式を用いてその公正価値でその普通株式承認証を買い戻すことを要求する権利がある可能性がある。したがって，わが社を売却する場合，初期私募投資家やNEAは，取引直前に株式承認証を行使した際に得られた我々株主に割り当てられる総収益の割合よりもはるかに大きなシェアを得る権利がある可能性があり，我々の株主が獲得した収益は，このような取引で得られた収益よりもはるかに少ない可能性がある.
これらのワラントの金額や条件を考慮すると、当社は、これらのワラントが未払いである間、有利な条件で追加資本を調達することがより困難になる可能性があります。
当社の普通株式の所有権は、当社の事業に大きな影響力を持つ執行役員、取締役およびその関連会社に集中しており、新規投資家が重要な企業の意思決定に影響を及ぼすことを妨げます。
2024 年 5 月 7 日現在、当社の執行役員および取締役およびそれぞれの関連会社は、当社の普通株式の約 24.6% に相当する株式を合計で実質的に所有しています。その結果、当社の執行役員、取締役およびその関連会社は、株主に承認を求められるすべての事項、ならびに当社の経営 · 事務に大きな影響を与える可能性があります。この所有権支配の集中は ：
あなたとは異なる関心を持つ人もいます。例えば、これらの株主の中には、お客様が支払った価格を大幅に下回る価格で株式を購入したり、株式を長期にわたって保有したりしている場合があり、当社を買収者に売却することに関心がある場合や、お客様の利益から逸脱する戦略を追求することを望む場合があります。
私たちは予測可能な未来に私たちの株にどんな現金配当金も支払わないと予想している。したがって、株主は私たちの普通株価格の上昇に依存しなければなりません。もしあれば、彼らの投資リターンです。
私たちは私たちの株について現金配当金を発表したり、支払ったりしたことがなく、私たちは予測可能な未来にもそうするつもりはない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を保留する予定で、もしあれば、私たちの製品ラインと業務の運営、開発と成長に資金を提供します。したがって、未来の私たちの普通株の時価の上昇は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。私たちの普通株が値上がりし、保有者が購入した時の価格を維持する保証はありません。
私たちは“新興成長型会社”であり、“規模の小さい報告会社”でもあり、私たちに適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家に対する魅力を低下させる可能性があります。
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私たちは“新興成長型会社”で、2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actの定義によると、私たちは5年に及ぶ新興成長型会社であるか、2024年12月31日までになるかもしれない。私たちがまだ新興成長型企業である限り、私たちは他の非新興成長型企業に適用される上場企業の特定の開示要求の免除に依存することを許可され、計画されている。これらの免除には、2002年に改正されたサバンズ-オキシリー法案第404条またはSOX第404条の監査人認証要件を遵守する必要がなく、上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制監査会社のローテーションまたは監査および財務諸表に関する補足情報を提供する監査師報告に関するいかなる要求も遵守する必要がなく、定期的な報告書、依頼書、登録声明における役員報酬に関する開示義務を減少させ、役員報酬および株主承認に関する以前に承認されていない金パラシュート支払いについて拘束力のない諮問投票を行う必要がない。新興成長型企業になる資格がなくなった後も、SOX 404条の監査役認証要件の遵守や、役員報酬に関する開示義務の削減など、多くの同じ開示要求免除を利用することができる“小さな報告会社”になる資格がある可能性があります。もし一部の投資家がこれらの免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株の取引市場はそんなに活発ではなく、私たちの株価はもっと変動するかもしれません。
上場企業として、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣はコンプライアンスイニシアチブとコーポレートガバナンス実践に多くの時間を投じる必要があります。
上場企業として、特に“新興成長型企業”や“規模の小さい報告会社”ではなくなった後、重大な法律、会計、投資家関係、その他の民間会社として招かれていない費用を招き続けていきます。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック株式市場の上場要求、その他の適用された証券規則と条例は、有効な開示、財務制御、会社管理やり方の確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちは上場企業の要求を守るためにより多くの会計、財務、他の人員を雇用する必要があるかもしれませんが、私たちの経営陣や他の人たちはこれらの要求を守るために多くの時間を費やしており、これは私たちの財務業績にマイナスの影響を与えるかもしれません。会社のガバナンスと公開開示に関連する現行と絶えず変化する法律、規則と法規は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間と費用を増加させるかもしれない。例えば、上場企業としてのルールや条例として適用されていることは、取締役や上級管理職責任保険の獲得の難しさやコストを高め続ける可能性が予想され、合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することが難しくなる可能性があります。私たちはこれらの規則と規定を評価しており、現在私たちが発生する可能性のある追加コストやそのようなコストの時間を予測または推定することはできない。また，これらの法律，規則，条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。我々は、変化する法律、規則、法規を遵守するために資源に投資し続ける予定であり、このような投資は、一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創収活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。私たちは新しい法律、規則、そして法規を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちが守らなければ、規制機関は私たちに法的訴訟を提起し、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
私たちは1934年の証券取引法または“取引法”、2002年の“サバンズ-オキシリー法案”および“ナスダック株式市場規則と条例”の報告要求を遵守しなければならない。2002年の“サバンズ-オキシリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告書に対して効果的な開示統制と手続きおよび内部統制を維持することを要求した。サバンズ法第404条の規定によると、経営陣は財務報告書内部統制の年次報告書の提出を要求している。しかし、私たちはまだ新興成長型会社や年収が1億ドル未満の小さな報告会社であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されません。SOX第404条の規定された時間内に要求を達成するために、コストが高く、挑戦的である財務報告に対する私たちの内部統制の過程を記録して評価する。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは財務報告書の内部統制に有効であるという結論を出すことができないかもしれない。SOX第404条の要求を速やかに遵守できない場合、または適切かつ効率的な内部統制を維持できない場合、タイムリーかつ正確な財務諸表を作成することができない可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの普通株の取引価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック株式市場、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。
私たちは私たちの純営業損失の大部分の繰越と研究開発税収の繰越を利用できないかもしれません。
2023年12月31日まで、私たちは連邦と州の純営業損失は1.869億ドルに転換し、連邦研究開発税収は620万ドルを免除し、一般的に使用しなければ、これらの繰り越しはそれぞれ2031年と2032年に満期になる。これらの純営業損失と研究開発税収の繰越免除は満期になる可能性があり、未使用で、将来の所得税負債を相殺することができない。一般的に、改正された1986年の国内税法第382条及び383条、又はIRC、及び州法の規定に基づいて、会社は“所有権変更”が発生し、一般的には
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3年の間に、いくつかの株主の持分変動(価値によって計算)は50ポイントを超え、その利用変動前の純営業損失及び研究開発税項相殺繰越は将来の課税収入を相殺する能力が制限されている。私たちは以前に第382条の分析を完了しましたが、何度も歴史所有権の変更のため、2022年12月31日まで、私たちのすべての純営業損失の繰越および研究開発税収控除は制限されています。もし所有権がさらに変化したら、私たちが税金属性を使用する能力はさらに制限されるかもしれない。第382条の潜在的な制限に加えて、私たちの税務属性の利用可能性を制限する可能性がある他の要素がある。例えば、私たちは、私たちの歴史的業務活動が私たちの研究と開発控除を支援する資格があるかどうかを記録するために、詳細な研究や開発税控除分析を行っていない。詳細な研究は私たちの研究と開発信用の転換を調整することにつながるかもしれない。
もう一つのリスクは、規制改革、例えば純営業損失の一時停止や他の予見できない原因により、私たちの既存の純営業損失が満期になる可能性があり、あるいは将来の所得税負債を相殺できないことである。以下に述べるように、“税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある”、減税および雇用法案、または税法は、CARE法案によって改正され、米国連邦税率の変化および純営業損失の繰越を管理する規則を含み、これは、純営業損失を利用して将来の課税収入を相殺する能力に著しく影響する可能性がある。また、一方の州で発生した純営業損失は、別の州で発生した収入を相殺するために使用することはできない。これらの理由から、利益を実現しても、純営業損失や他の税収属性の大部分を使うことができない可能性がある。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
最近の税法の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。2017年12月22日、米国政府は“税法”を公布し、IRCを重大な改革を行った。CARE法案で改正された税法には、会社税率を35%の最高限界税率から21%に下げる統一税率、2017年12月31日以降に開始された課税年度に生じる純営業損失の控除額を今年度の課税所得額の80%に制限し、このような赤字の純営業損失の繰越を廃止する会社税への大きな変化が含まれている(いずれのNOLも無期限に繰り越すことができるが)。また、2022年から税法は現在の研究開発支出を差し引く選択を廃止し、一般的に企業に外国研究の支出に起因できる場合には、5年または15年以内に資本化·償却することが求められている。
CARE法案に加えて，国会の新冠肺炎対策の一部として，2020年と2021年には税収条項を含む経済救済立法が公布された。アイルランド共和軍も2022年8月に法律に署名した。アイルランド共和軍は、上場企業の株式買い戻しに1%の消費税を課すことを含む新たな税金条項を導入した。1%の消費税は、一般に、金銭または他の財産(会社自体の株式を除く)と交換するために、上場企業(またはそのいくつかの付属会社)が会社株主から株を買収するのに適用されるが、極めて最低限の例外がある。したがって、消費税は非伝統的な株の買い戻しのいくつかの取引に適用される可能性がある。
税法、アイルランド共和軍、そしてこのような追加立法の規制指導は継続されており、このような指導は最終的にこれらの法律が私たちの業務と財務状況に与える影響を増加または減少させる可能性がある。また，各州が税法，アイルランド共和軍，このような追加立法をどの程度遵守するかは不明である。
私たちの組織文書とデラウェア州法律の条項は、私たちの株主が私たちの経営陣を変更しようとしたり、私たちの持株権を獲得しようとする努力を阻止したり挫折したりするかもしれない。
私たちの会社の登録証明書と私たちの定款の条項は、あなたがあなたの株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利だと思うかもしれない私たちの合併、買収、または他の支配権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株株に支払うことを望むかもしれない価格を制限し、私たちの普通株の取引価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
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また、私たちはデラウェア州に登録して設立されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、取引日後3年以内に私たちとの商業合併を禁止しています。その人が規定された方法で承認されない限り、“利益株主”とは、私たちが議決権のある株を少なくとも15%発行している人、または過去3年以内に少なくとも15%の議決権を有する株式を発行している関連会社または連合会社を指す場合は、私たちと商業合併を行ってはいけません。これは私たちの株主が望んでいるか、または私たちに有利なものかどうかにかかわらず、誰かが私たちを買収したり、私たちとの合併を阻害したり、阻止したりするかもしれない。これは、お客様の最大の利益に合致する可能性のある取引も含めて、他の人が私たちの普通株に対して買収要約を提出することを阻止する可能性もあります。これらの規定はまた、私たちの経営陣が変化することを阻止したり、投資家が私たちの株式に支払う価格を制限したりする可能性がある。
私たちの会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は私たちと私たちの株主の間の基本的なすべての論争の独占フォーラムとなり、アメリカ連邦地域裁判所は証券法に基づいて提出された任意の訴因を解決する唯一の独占フォーラムであることが規定されている。これらの裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員と紛争したときに有利な司法フォーラムを得る私たちの株主の能力を制限するかもしれない。
私たちの会社の登録証明書は、法律で許可されている最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、(1)わが社を代表して提起された任意の派生訴訟または法的手続き、(2)わが社のいかなる幹部、他の従業員または株主が私たちまたは私たちの株主に対する信頼責任に違反していると主張する訴訟であることを規定している。(3)“デラウェア州会社法”の任意の規定又は“デラウェア州会社法”に基づいて衡平裁判所に管轄権を与える任意の訴訟主張クレーム、又は(4)会社登録証明書又は会社定款の任意の規定又は内部事務原則に基づいて管轄される任意の訴訟主張クレームを主張する任意の訴訟。私たちの会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、法的に許容される最大範囲で、アメリカ連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された任意の訴えを解決する唯一の独占的なフォーラムでなければならないと規定している。これらの裁判所条項の選択は、“取引所法案”またはその下の規則および条例によって生じる任意の責任または義務を実行するために提起された訴訟に影響を与えず、これらの責任または義務の管轄権は、法規によって完全に米国連邦裁判所に与えられるか、または米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームに影響を与えない。
これらの裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利だと考える株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性があります。あるいは、裁判所が私たちの会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は取られるかもしれません。私たちの普通株価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナス影響を受けるかもしれません。
私たちの普通株は現在ナスダックで看板取引をしています。私たちは1株1.00ドルの最低終値、入札価格要求、またはリスク退市を含むナスダックの持続的な上場要求を満たさなければならない。これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。もし私たちの普通株がナスダックから撤退すれば、私たちの普通株の流動性を大幅に減少させ、私たちの普通株の価格はそれに応じて大幅に低下するかもしれません。また、退市は、私たちが受け入れられる条項や全く受け入れられない条項で融資源を代替することで資金を調達する能力を損なう可能性があり、投資家、サプライヤー、顧客、従業員の潜在的な自信喪失、および業務発展機会の減少を招く可能性がある。
当社が将来的に入札価格要件またはその他のナスダックの継続上場要件の遵守を維持できる、または将来の欠陥に関してコンプライアンスを取り戻すことができるという保証はありません。当社がナスダック · グローバル · マーケットの継続上場要件を満たすことができなければ、上場廃止を避けるために、通常、初期上場のための財務要件が低いナスダック · キャピタル · マーケットに移管申請を行うことがあります。しかしながら、当社はナスダック · キャピタル · マーケットの初期上場要件を満たすことができないため、ナスダック · キャピタル · マーケットへの上場移転ができない場合があります。ナスダック · キャピタル · マーケットへの上場移管は、当社普通株式の流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。このような場合、当社普通株式の処分や正確な価格の取得が困難になる可能性があり、証券アナリストや報道機関による報道が減少し、当社普通株式の価格が一段と下落する可能性があります。また、ネガティブな宣伝、追加資金調達能力の低下、投資家および / または従業員の信頼の低下、事業開発機会の喪失など、その他の重大な悪影響に直面する可能性があります。これらの影響の一部またはすべてが当社の株価のさらなる下落に寄与する可能性があります。
第 5 話。オーテR情報。
(c)取締役および役員取引の取り決め
私たちの役員や上級社員は
2024 年 3 月 31 日に終了した 3 ヶ月間の取決め （ 規則 S—K の項目 408 （ c ） に定義される ） 。
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第六項です展示品です。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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31.1* |
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2002 年サーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された 1934 年証券取引法第 13 a—14 （ a ） 条または第 15 d—14 （ a ） 条に基づく最高経営責任者の証明書 |
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31.2* |
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2002 年サーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された 1934 年証券取引法第 13 a—14 （ a ） または 15 d—14 （ a ） 条に基づく最高財務責任者の認定。 |
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32.1** |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による主要行政官の証明 |
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32.2** |
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2002年サバンズ·オキシリー法第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の証明 |
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101.INS* |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.Sch* |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.カール* |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.定義* |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.実験所* |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.前期* |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙対話データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)。 |
*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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トレヴィ · セラピューティクス株式会社 |
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日期 ： 2024 年 5 月 7 日 |
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差出人： |
/ s / ジェニファー L.よい |
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ジェニファー L 。よい 社長と最高経営責任者 (首席行政主任) |
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差出人： |
/ s / リサ · デルフィニ |
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リサ · デルフィーニ 首席財務官 (首席財務官) |
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