別紙99.1

                                

X4ファーマシューティカルズは、2024年第1四半期の決算を報告し、

企業の最新情報を提供します

WHIM症候群のXOLREMDI™（マボリキサフォー）の米国での発売が進行中です

XOLREMDIの第3相4WHIM臨床試験データは、ジャーナルのBloodにオンラインで公開されました

アメリカ血液学会

で進行中のマボリクサフォー第2相試験の中間臨床データの発表です

2024年6月に予定されている企業投資家向けイベントで予想される慢性好中球減少症

電話会議は本日午前8時30分（東部標準時）に開催されます

ボストン、2024年5月7日 — 免疫系の希少疾患を持つ人々の生活の改善に取り組む企業であるX4ファーマシューティカルズ（Nasdaq：XFOR）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、最近および今後予想される重要なマイルストーンを強調しました。

「最近、米国で最初の市販製品であるXOLREMDI（mavorixafor）がWHIM症候群で承認されたことを受けて、経験豊富な希少疾患フィールドフォースを配置し、支払者と連携してXOLREMDIのバリュープロポジションを伝え、最も重要なのは、患者ができるだけ早く治療を受けられるようにすることです」と、X4 Pharmaceuticalsの社長兼最高経営責任者であるポーラ・レーガン博士は述べました。。「この承認と同時に、希少小児疾患優先審査券を受け取りました。これを収益化するつもりです。さらに、特定の慢性好中球減少症におけるマボリキサフォールの使用を検討している進行中の第2相臨床試験のデータを6月に共有できることを楽しみにしています。」

最近の、そして今後予定されている主なマイルストーン

•2024年4月下旬、X4は、循環する成熟好中球とリンパ球の数を増やすために、12歳以上のWHIM症候群（いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄性幹細胞）の患者にXOLREMDI（マボリキサフォール）カプセルを使用することを承認したと発表しました。承認は、WHIM症候群と診断された人を対象としたXOLREMDIの有効性と安全性を評価した、世界的に重要な4WHIM第3相臨床試験の結果に基づいています。

•4WHIM試験のデータは最近、米国血液学会のジャーナルであるBloodにオンラインで公開されました。この試験とその非盲検延長段階の新しいデータは、最近、臨床免疫学会（CIS）の年次総会で発表されました。

•2024年6月、X4は進行中の第2相臨床試験の中間データを発表する予定です。この試験では、特定の慢性好中球減少症患者の1日1回の経口治療としてマボリキサフォールの使用を検討しています。中間データには、少なくとも以下の血液学的結果が含まれると予想されます

15人の参加者が、注射用顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）と組み合わせたマボリキサフォール単剤療法またはマボリキサフォーのいずれかの固定用量の治療を受けました。

•X4はまた、2024年の第2四半期に、再発および/または重篤な感染症を経験している先天性または後天性の原発性自己免疫性および特発性慢性好中球減少症の人々を対象に、1日1回の経口マボリキサフォール（G-CSFの有無にかかわらず）の有効性、安全性、耐容性を評価することを目的とした、グローバルで極めて重要な第3相臨床試験を開始する予定です。

•X4は現在、2025年後半から2025年初頭にかけて、WHIM症候群のマボリキサフォーの承認を欧州医薬品庁（EMA）に求める予定です。

2024年第1四半期の業績

•現金、現金同等物、制限付現金および短期有価証券：X4には、2024年3月31日現在、8,160万ドルの現金、現金同等物、制限付現金、および短期有価証券がありました。X4は、2025年までの企業運営を支援するのに十分な資金があると考えており、この予想される滑走路には、米国がXOLREMDIを承認した結果として同社が受け取った優先審査券の潜在的な収益化は含まれていないと述べています。

•2024年3月31日に終了した第1四半期の研究開発（R&D）費用は1,990万ドルでしたが、2023年の同時期は2,210万ドルでした。2024年3月31日に終了した第1四半期の研究開発費には、80万ドルの特定の非現金費用が含まれていました。

•2024年3月31日に終了した第1四半期の販売費、一般管理費（SG&A）は1,740万ドルでしたが、2023年の同時期は720万ドルでした。2024年3月31日に終了した第1四半期の販管費には、特定の非現金費用100万ドルが含まれていました。

•純損失：X4は、2023年の同時期の2,400万ドルに対し、2024年3月31日に終了した第1四半期の純損失は5,180万ドルでした。当期の純損失には、会社のクラスCワラント責任に関連する1,380万ドルの非現金損失が含まれており、これは各報告期間の公正価値に合わせて調整されます。純損失には、170万ドルの株式ベースの報酬費用も含まれていました。

2024年第1四半期の費用には、商業および医療チームの拡大による費用の増加や、商業および医療組織全体にわたる立ち上げ準備が含まれていました。

電話会議と Web キャスト

同社は本日午前8時30分（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを開催します。電話会議には、米国からは1-877-451-6152、海外からは1-201-389-0879にダイヤルし、その後に会議ID：13745487をダイヤルしてアクセスできます。ライブウェブキャストには、X4ファーマシューティカルズのウェブサイト（www.x4pharma.com）の投資家向け情報セクションからアクセスできます。電話会議が完了すると、ウェブキャストの再生がウェブサイトで視聴できるようになります。

X4 ファーマシューティカルズについて

X4は、免疫系の希少疾患や満たされていないニーズが非常に高い患者向けの革新的な治療法を開発し、商品化することで、患者さんに進歩をもたらしています。CXCR4と免疫システム生物学の専門知識を活用して、マボリキサフォーの開発に成功しました。マボリキサフォーは、最初の適応症でXOLREMDI™（マボリキサフォー）カプセルとして米国で承認されました。また、他の潜在的な適応症におけるマボリキサフォールの使用も検討しています。X4の本社はマサチューセッツ州ボストンにあり、私たちの研究センターオブエクセレンスはオーストリアのウィーンにあります。詳細については、当社のウェブサイト www.x4pharma.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法を含む、適用される証券法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「かもしれない」、「するかもしれない」、「できる」、「できる」、「すべき」、「期待」、「計画」、「予測」、「予測」、「予測」、「計画」、「可能性」、「継続」、「目標」、またはX4の期待、戦略、計画、または意図に関係するその他の同様の用語や表現で識別できますです。将来の見通しに関する記述には、優先審査伝票を収益化する可能性に関するX4の計画、X4の予想されるキャッシュランウェイ、XOLREMDIに関するX4の商品化計画と継続的な取り組み、およびその予想時期、およびX4の将来の事業、財務実績、財政状態、目論見書、目論見書、目論見書、目的、その他の将来の出来事に関するその他の記述が含まれますが、これらに限定されません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述はすべて、経営陣の現在の期待と信念に基づいています。実際の出来事や結果は、ここに含まれる将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これには、予期しない費用や費用が予想よりも大きくなる可能性がある、会社の現金および現金同等物が予想どおりに事業計画を支えるのに十分ではない可能性がある、当社製品の製造と供給の遅延、中断、または不具合、および追加の入手能力が含まれますが、これらに限定されませんその臨床開発と商業プログラムを支援するための資金調達、およびその他のリスクと不確実性。これには、2024年3月21日に証券取引委員会（SEC）に提出されたX4のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションや、X4がSECに随時提出するその他の書類に記載されているものが含まれます。X4は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい出来事や状況を反映するためにこのプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

(表は以下の通り)

X4 ファーマシューティカルズ株式会社

要約連結営業明細書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

X4 ファーマシューティカルズ株式会社

要約連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

会社の連絡先:

ホセ・ユベス

コーポレート＆ペイシェント・アフェアーズの責任者

jose.juves@x4pharma.com

投資家の連絡先:

ダニエル・フェリー

ライフサイ・アドバイザーズマネージング・ディレクター

daniel@lifesciadvisors.com

(617) 430-7576