米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく、からへの移行期間に関する移行報告書 |
コミッションファイル番号
（憲章に明記されている登録者の正確な名前）
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織） |
(IRS) 雇用主 識別番号) |
|
|
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号 (市外局番を含む): (
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
取引 シンボル (複数可) |
各取引所の名称 登録されたもの |
登録者が、（1）1934年の証券取引法の第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
☒ |
アクセラレーテッド・ファイラー |
☐ |
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非加速ファイラー |
☐ |
小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法のセクション13（a）に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年4月30日現在の登録者の発行済普通株式数は
将来の見通しに関する記述に関する注意事項
このフォーム10-Qの四半期報告書には、改正された1933年の証券法または証券法のセクション27A、および改正された1934年の証券取引法のセクション21E、または証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来の見通しに関する記述には、とりわけ次のことが反映されています。
これらの記述はすべて、既知および未知の重要なリスク、不確実性、および当社の実際の業績、業績または業績、市場動向、または業界業績が、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示されるものと大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因の影響を受けます。したがって、ここに含まれる歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述である可能性があるため、そのように評価する必要があります。上記を制限することなく、「予想する」、「期待する」、「提案する」、「計画する」、「信じる」、「意図する」、「プロジェクト」、「予測」、「見積もり」、「目標」、「予測」、「すべき」、「できる」、「したい」、「するかもしれない」、「するかもしれない」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「するだろう」、「する将来の見通しに関する記述を特定してください。これらの将来の見通しに関する記述には、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1Aの「リスク要因」、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因の要約」、または2023年フォーム10-Kに記載されているものを含む、多くのリスク、不確実性、および仮定の対象となります。法的に義務付けられている場合を除き、実際の結果やそのような将来の見通しに関する情報に影響を与える要因の変化を反映するために、そのような将来の見通しに関する情報を更新する義務は負いません。
フォーム10-Qのこの四半期報告書で「ビーム」、「会社」、「私たち」、「私たち」、または「私たち」という用語を使用する場合、文脈に別段の定めがない限り、連結ベースではビームセラピューティクス社とその子会社を指します。
目次
|
|
ページ |
パート I |
財務情報 |
|
アイテム 1. |
財務諸表 (未監査) |
1 |
|
要約連結貸借対照表 |
1 |
|
要約連結損益計算書およびその他の包括損失 |
2 |
|
要約連結株主資本計算書 |
3 |
|
要約連結キャッシュフロー計算書 |
5 |
|
要約連結財務諸表の注記 |
7 |
アイテム 2. |
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
21 |
アイテム 3. |
市場リスクに関する定量的・質的開示 |
32 |
アイテム 4. |
統制と手続き |
33 |
|
|
|
パート 2 |
その他の情報 |
34 |
アイテム 1. |
法的手続き |
34 |
アイテム 1A. |
リスク要因 |
34 |
アイテム 6. |
展示品 |
35 |
署名 |
|
36 |
第I部。財務情報
アイテム 1.財務諸表 (未監査)
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結貸借対照表
(未監査)
（千単位、1株あたりの金額を除く）
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金および現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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資産および設備、純額 |
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制限付き現金 |
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オペレーティングリースの使用権資産 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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||
負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金 |
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$ |
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$ |
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未払費用およびその他の流動負債 |
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デリバティブ負債 |
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||
繰延収益の現在の部分 |
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リース負債の現在の部分 |
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||
流動負債合計 |
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||
長期リース負債 |
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||
偶発対価負債 |
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||
繰延収益の長期部分 |
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その他の負債 |
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||
負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注7「ライセンス契約」および注8「コラボレーションとライセンス契約」を参照） |
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株主資本: |
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優先株式、$ |
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普通株式、$ |
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追加払込資本 |
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その他の包括利益（損失）の累計 |
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( |
) |
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累積赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
株主資本の総額 |
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||
負債総額と株主資本 |
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$ |
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|
$ |
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||
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
1
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結損益計算書およびその他の包括損失
(未監査)
（千単位、1株あたりの金額を除く）
|
|
3月31日に終了した3か月間 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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||
ライセンスとコラボレーションの収入 |
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$ |
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$ |
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||
営業経費: |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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( |
) |
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( |
) |
その他の収入 (費用): |
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デリバティブ負債の公正価値の変動 |
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( |
) |
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|
非支配株式投資の公正価値の変動 |
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( |
) |
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( |
) |
偶発対価負債の公正価値の変動 |
|
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( |
) |
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( |
) |
利息およびその他の収入（費用）、純額 |
|
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その他の収入 (費用) の合計 |
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純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
有価証券の含み損益 (損失) |
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( |
) |
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|
包括的損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後） |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式 |
|
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||
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
2
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結株主資本計算書
(未監査)
(千単位、株式金額を除く)
|
|
普通株式 |
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|
[追加] |
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累積 |
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累積 |
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合計 |
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|||||||||
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|
株式 |
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金額 |
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資本 |
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|
収益 (損失) |
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赤字 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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$ |
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ESPPでの普通株式の購入 |
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— |
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— |
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||||
発行費用$を差し引いた時市場での発行による普通株式の発行 |
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— |
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— |
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||||
制限付普通株式の権利確定 |
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( |
) |
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株式ベースの報酬 |
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普通株式オプションの行使 |
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||||
その他の包括利益 (損失) |
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純損失 |
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( |
) |
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( |
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2023年3月31日現在の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
3
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結株主資本計算書-続き
(未監査)
(千単位、株式金額を除く)
|
|
普通株式 |
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|
[追加] |
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|
累積 |
|
|
累積 |
|
|
合計 |
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|||||||||
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|
株式 |
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|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
収益 (損失) |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年12月31日現在の残高 |
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( |
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ESPPでの普通株式の購入 |
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制限付普通株式の権利確定 |
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株式ベースの報酬 |
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普通株式オプションの行使 |
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— |
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その他の包括利益 (損失) |
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( |
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純損失 |
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( |
) |
2024年3月31日現在の残高 |
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) |
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添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
4
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動 |
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純損失 |
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( |
) |
純損失を営業活動によって提供された（使用された）純現金と調整するための調整： |
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減価償却と償却 |
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投資割引（保険料）の償却 |
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( |
) |
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( |
) |
株式ベースの報酬費用 |
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オペレーティングリースの使用権資産の変更 |
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||
デリバティブ負債の公正価値の変動 |
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( |
) |
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偶発対価負債の公正価値の変動 |
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||
非支配株式投資の公正価値の変動 |
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営業資産および負債の変動： |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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買掛金 |
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未払費用とその他の負債 |
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( |
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( |
) |
オペレーティングリース負債 |
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( |
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( |
) |
繰延収益 |
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( |
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( |
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その他の長期負債 |
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( |
) |
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営業活動によって提供された（使用された）純現金 |
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( |
) |
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( |
) |
投資活動 |
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資産および設備の購入 |
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( |
) |
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( |
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有価証券の購入 |
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( |
) |
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( |
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有価証券の満期 |
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||
投資活動によって提供された（使用された）純現金 |
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( |
) |
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資金調達活動 |
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普通株式の発行による収入、手数料を差し引いたもの |
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ESPPに基づく株式発行による収入 |
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株式公開費用の支払い |
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( |
) |
設備資金の返済 |
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( |
) |
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( |
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ストックオプションの行使による収入 |
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財務活動によって提供された（使用された）純現金 |
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現金、現金同等物および制限付現金の純変動額 |
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現金、現金同等物および制限付現金—期初 |
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||
現金、現金同等物および制限付現金—期末 |
|
$ |
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|
$ |
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||
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
5
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書-続き
(未監査)
(千単位)
|
|
3月31日に終了した3か月間 |
|
|||||
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2024 |
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2023 |
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キャッシュフロー情報の補足開示: |
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利息として支払われた現金 |
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非現金投資および財務活動の補足開示： |
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買掛金勘定および未払費用における資産と設備の追加 |
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使用権資産の取得から生じるオペレーティングリース負債 |
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買掛金勘定の株式発行費用と未払費用 |
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$ |
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添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
6
ビーム・セラピューティクス株式会社
要約連結財務諸表の注記（未監査）
1。事業の性質とプレゼンテーションの基本
組織
ビーム・セラピューティクス.（ここでは「当社」または「ビーム」と呼びます）は、精密遺伝子医療のための完全に統合された最先端のプラットフォームの確立に取り組むバイオテクノロジー企業です。ビームのビジョンは、遺伝病に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供することです。当社は2017年1月25日にデラウェア州の企業として設立され、2017年7月に事業を開始しました。主なオフィスはマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。
流動性と資本資源
創業以来、当社は、基本となる編集プラットフォームの構築とプログラムポートフォリオの開発の推進、知的財産の確立と保護、研究開発活動の実施、委託製造組織との製造活動の手配、会社の組織化と人員配置、内部製造能力の確立と維持、臨床試験の実施、施設の維持、新しい施設の建設にほぼすべてのリソースを費やしてきました。事業計画、資金調達、およびこれらの事業のための一般管理サポートの提供。当社は、バイオテクノロジー業界の初期段階の企業に共通するリスクと不確実性の影響を受けています。これには、製品候補の研究、開発、製造の成功、競合他社による新しい技術革新の開発、主要人材への依存、専有技術の保護、政府規制の遵守、事業資金を調達するための追加資本の確保に関連する技術的リスクが含まれますが、これらに限定されません。現在および将来のプログラムには、広範な前臨床試験と臨床試験、商品化前の規制当局の承認など、多大な研究開発努力が必要です。これらの取り組みには、多額の追加資本、十分な人員とインフラが必要です。会社の製品開発努力が成功したとしても、いつ会社が製品販売から大きな収益を得るかは定かではありません。
2021年4月、当社はJefferies LLCまたはJefferiesと市場またはATMでの販売契約、または売買契約を締結しました。これにより、当社は、総収入が最大$の当社の普通株式を、随時、実勢市場価格で募集および売却する権利を有していました。
2021年7月と2023年5月に、当社とジェフリーズは、売買契約に基づく募集総額を増やすための売買契約の修正を締結しました。これにより、2023年5月10日以降、当社は、総募集価格が最大で$の追加価格の普通株式の募集および売却が可能になります
創業以来、同社は多額の損失を被り、累積赤字はドルでした
当社は、2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券が$になると予想しています
7
2。重要な会計方針の要約
当社の重要な会計方針は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み連結財務諸表とその注記に開示されています。これらの注記は、2024年2月27日に証券取引委員会（SEC）に提出されたフォーム10-Kの当社の年次報告書、または2023年のフォーム10-Kに含まれています。それらの財務諸表の日付以降、会社の重要な会計方針に重要な変更はありません。
プレゼンテーションの基礎
添付の要約連結財務諸表は、米国で一般に認められた会計原則（GAAP）に従って作成されています。これらの注記で該当するガイダンスについて言及しているのは、財務会計基準審議会（FASB）の会計基準体系化（ASC）および会計基準更新（ASU）に記載されている信頼できるGAAPを指すものです。
統合の原則
添付の要約連結財務諸表には、当社およびその完全子会社の経営成績が含まれています。連結により、会社間取引と残高はすべて削除されました。
見積もりの使用
GAAPに準拠した財務諸表を作成するには、経営陣は、報告された資産、負債、収益、費用の金額、および報告期間中および報告期間中の偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。当社の見積もりや仮定は、入手可能な場合は過去の経験と、その状況下で合理的であると考えるさまざまな要因に基づいています。これらの要約連結財務諸表に反映されている重要な見積もりや仮定には、リース負債、研究開発費、株式ベースの報酬、条件付対価負債、成功支払い、および収益認識に関する特定の判断の計算に使用される増分借入金利が含まれますが、これらに限定されません。実際の結果は、これらの見積もりとは異なる可能性があります。
最近発表された会計上の宣言
2023年11月、FASBはASU 2023-07「セグメントレポート（トピック280）」を発行しました。このアップデートの改正により、他の開示要件の中でも、報告対象セグメントが1つしかない事業体に対する新しいセグメント開示要件を含め、セグメントの開示要件が拡大されました。この更新は、2023年12月15日以降に開始する会計年度と、2024年12月15日以降に開始する会計年度内の中間期間に有効です。この基準の採用は、会社の連結財務諸表に重大な影響を与えるとは考えられていません。
2023年12月、FASBは2023-09年ASU「所得税（トピック740）」を発行しました。このアップデートの改正により、税率調整、支払った所得税、その他の開示に関する追加情報を含め、所得税の開示要件が拡大されました。この更新は、2024年12月15日以降に開始する年次期間に有効です。この基準の採用は、会社の連結財務諸表に重大な影響を与えるとは考えられていません。
現金、現金同等物、および制限付現金
現金および現金同等物は、標準の当座預金口座、マネーマーケット口座、および購入日の残存期間が3か月以下の流動性の高いすべての投資で構成されています。制限付現金とは、会社による企業および製造施設のリースに関連して保証金として発行される信用状に提供される担保です。
次の表は、会社の要約連結貸借対照表に報告されている現金、現金同等物、および制限付現金を、要約連結キャッシュフロー計算書に示されている金額の合計（千単位）と照合したものです。
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3 月 31 日 |
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3 月 31 日 |
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現金および現金同等物 |
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制限付き現金 |
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現金、現金同等物、および制限付現金の合計 |
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8
3。資産と設備、純額
資産と設備は次のもので構成されています（単位：千）：
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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借地権の改善 |
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ラボ機器 |
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家具と備品 |
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コンピューター機器 |
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建設中 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計額が少ない |
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資産および設備、純額 |
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次の表は、発生した減価償却費（千単位）をまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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減価償却費 |
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4. 金融商品の公正価値
定期的に公正価値で測定される当社の金融商品は、現金同等物、有価証券、Verve、Verve、Prime Medicine、またはPrime Medicine、またはPrime、Prime、Prime、Prime、Prime、Primeの企業持分証券、2021年2月23日付けのGuide Therapeutics、またはGuide、および当社またはGuide Medicineとの間の偶発的対価負債です。間のライセンス契約またはハーバードライセンス契約に基づくデリバティブ負債、および承継支払いデリバティブ負債ハーバード大学、ハーバード大学、または当社の社長およびフェロー、およびブロードインスティテュートまたはブロードインスティテュートと当社の間のライセンス契約、またはブロードライセンス契約。
次の表は、2024年3月31日現在の当社の金融資産および負債の公正価値を公正価値階層内のレベル別に示しています（千単位）。
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持ち運び |
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フェア |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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資産 |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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市場性のある証券: |
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コマーシャル・ペーパー |
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コーポレートノート |
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米国財務省証券 |
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米国政府証券 |
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コーポレートエクイティ証券 |
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総資産 |
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負債 |
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成功支払い責任 — ハーバード |
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成功報酬責任 — ブロード・インスティテュート |
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偶発的対価責任 — テクノロジー |
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偶発的対価責任 — 製品 |
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負債総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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9
次の表は、2023年12月31日現在の当社の金融資産および負債の公正価値を公正価値階層内のレベル別に示しています（千単位）。
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持ち運び |
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フェア |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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資産 |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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市場性のある証券: |
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コマーシャル・ペーパー |
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コーポレートノート |
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米国財務省証券 |
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米国政府証券 |
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コーポレートエクイティ証券 |
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総資産 |
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負債 |
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成功支払い責任 — ハーバード |
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成功報酬責任 — ブロード・インスティテュート |
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偶発的対価責任 — テクノロジー |
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偶発的対価責任 — 製品 |
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負債総額 |
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現金同等物 — 現金同等物に含まれるマネーマーケットファンドは、活発な市場では相場市場価格を使用して評価されるため、公正価値階層のレベル1に分類されます。コマーシャルペーパーと社債は公正価値階層のレベル2に分類されます。なぜなら、価格インプットは活発な市場における相場価格とは違い、報告日の時点で直接的または間接的に確認でき、公正価値はモデルやその他の評価方法を使用して決定されるからです。
有価証券 — 企業株式証券（VerveとPrimeで保有）を除く有価証券は、公正価値階層のレベル2に分類されます。これは、価格インプットが、報告日時点で直接的または間接的に確認できる活発な市場における相場価格とは別であり、公正価値はモデルまたはその他の評価方法を使用して決定されるためです。
当社は、Verveの普通株式で構成されるVerveへの投資を行っています。2024年3月31日現在、当社は所有しています
同社はまた、以下を含むプライムに投資しています
ASC 825の「金融商品」に従い、当社は、株式への投資の公正価値からその他の収益（費用）への変動を、当社の要約連結営業報告書に記録します。
次の表は、保有する企業株式の公正価値の変動により記録されるその他の収益（費用）（千単位）をまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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その他の収入 (費用) |
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( |
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( |
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成功報酬負債 — 注記7「ライセンス契約」で詳しく説明するように、当社は、指定された評価日に、会社の普通株式の市場価値の特定の倍数を達成したことに基づいて、ハーバード大学とブロードインスティテュートに支払いを行う必要があります。ハーバードライセンス契約およびブロードライセンス契約に基づく株式ベースの成功報酬に対する当社の責任は、公正価値で負担されます。成功支払い負債の推定公正価値を決定するために、当社はモンテカルロシミュレーション手法を採用しています。この手法では、いくつかの主要な変数に基づいて将来の株価の動きをモデル化します。
10
ハーバード大学とブロード・インスティテュートの成功報酬負債の推定公正価値の計算には、次の変数が組み込まれました。
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ハーバード |
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ブロード・インスティテュート |
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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普通株式の公正価値（1株あたり） |
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予想されるボラティリティ |
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% |
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期待期間 (年) |
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予想ボラティリティの計算は、予想期間の仮定と一致する期間の当社独自のデータに加えて、類似の上場企業の株式の過去のボラティリティに関する入手可能な情報を使用して推定されました。さらに、当社は、成功支払い負債の計算に、推定評価日数、時期、および評価確率の測定日を取り入れました。
次の表は、レベル3のインプットに基づく成功支払い負債の公正価値の変動（千単位）をまとめたものです。
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2024年3月31日に終了した3か月間 |
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ハーバード |
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ブロード・インスティテュート |
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合計 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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公正価値の変動 |
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2024年3月31日現在の残高 |
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偶発的対価負債 — ガイドの合併契約に基づき、ガイドの元株主およびオプション保有者は、最大で追加で$を受け取る資格があります
次の表は、レベル3のインプット（千単位）に基づいて、偶発対価負債の公正価値の変動をまとめたものです。
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2024年3月31日に終了した3か月間 |
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テクノロジーのマイルストーン |
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製品マイルストーン |
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合計 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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公正価値の変動 |
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2024年3月31日現在の残高 |
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条件付対価負債の推定公正価値の計算には、次の変数が組み込まれました。
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テクノロジーのマイルストーン |
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製品マイルストーン |
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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割引率 |
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達成確率 |
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達成予定年度 |
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5。市場性のある証券
次の表は、2024年3月31日に保有されている当社の有価証券（千単位）をまとめたものです。
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償却コスト |
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グロス |
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コマーシャル・ペーパー |
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コーポレートノート |
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米国財務省証券 |
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米国政府証券 |
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コーポレートエクイティ証券 |
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合計 |
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次の表は、2023年12月31日に保有されている当社の有価証券（千単位）をまとめたものです。
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償却コスト |
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グロス |
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グロス |
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公正価値 |
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コマーシャル・ペーパー |
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コーポレートノート |
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米国財務省証券 |
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米国政府証券 |
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コーポレートエクイティ証券 |
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合計 |
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有価証券の償却費用は、保険料の償却と満期までの割引額の増加に合わせて調整されます。2024年3月31日時点で、その他の包括利益（損失）の累計残高は、有価証券に関連していました。ありました
当社は信用の質が高い企業の債務証券を保有しており、どの債務証券の信用リスクにも重大な変化はなかったと判断しました。
6。未払費用およびその他の流動負債
未払費用およびその他の流動負債は以下のとおりです（千単位）。
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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未払偶債務については、注記7を参照してください |
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研究費 |
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従業員の報酬とそれに関連する福利厚生 |
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専門家手数料 |
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プロセス開発と製造コスト |
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その他 |
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合計 |
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当社は、ある研究機関から当該機関と当社との間の秘密保持契約に関する連絡を受け取りました。会社が特定のプログラムに関連して開発対象として評価した特定の技術に関する機密保持契約。その書簡は、当社が秘密保持契約の条件に違反し、そのような機関の企業秘密やその他の機密情報を不正に流用し、不公正で欺瞞的な取引慣行に従事し、BEAM-302を含む治療薬の開発に関連して不当に情報提供を受けたと主張していました。調査機関は、金銭的損害（会社の配分価値に対する損害賠償および故意違反の申し立てに対する追加損害を含む）、および契約違反の疑いの対象となる技術に関連する特定の継続的なロイヤルティおよび/またはマイルストーンの支払いなど、考えられる救済措置を受ける権利があると主張しました。苦情は提出されておらず、当社は引き続き研究機関と問題について話し合っています。2024年3月31日現在、損失額は決定できず、会社には$の負債が発生しています
12
7。ライセンス契約
当社は、研究開発活動に使用される技術に関連するさまざまなライセンス契約を結んでいます。ライセンス契約には、前払い、オプション料、継続的な維持費、サブライセンス料、ロイヤリティベースの支払い、マイルストーン支払い、成功ベースの支払い、その他の支払いが含まれる場合があります。オプション料金（該当する場合）は、行使されたときに認識され、維持費、サブライセンス料、およびその他の支払いは、支払予定額、または最終的に支払われる予定金額に基づいて発生したものとして記録されます。デリバティブとして計上する必要のない偶発的支払いは、発生したものと認識されます。会社のライセンス契約に基づいて支払うべき成功ベースの支払いはデリバティブであるため、成功ベースの支払いの公正価値の変動は、以下でさらに説明するように、営業報告書と包括損失書の別の項目で認識されます。
会社のライセンス契約に基づいて支払われるサブライセンスおよび関連するサブライセンス料に起因する価値には、契約上の要件に関連する見積もりやその他の判断が必要な場合があり、これらの取り決めに基づいて支払われる最終的な金額が不確実になります。契約上の未払い額が発生し、ライセンス契約に基づいて支払うべき金額の解釈に関連して不測の事態が生じた場合、当社は、見込みと見積もり可能な金額に対する責任を認識します。ただし、支払い可能な範囲内の金額が他の金額よりも適切な見積もり額がない場合は、範囲内の最低金額が発生します。損失の範囲内の金額が、範囲内の他の金額よりも良い見積もりであると思われる場合、その金額が計上されます。ライセンス料に関する当社の未払負債には、約$を含む見積もりが含まれます
ハーバード大学使用許諾契約
ハーバード大学ライセンス契約に基づき、ハーバード大学は、指定された評価日に会社のシリーズA優先品の初期加重平均価値の特定の倍数を達成したことに基づいて決定される、成功報酬を現金または会社株で受け取る権利があります。成功報酬の範囲は$からです
2021年5月、最初の成功支払い測定が行われ、ハーバード大学に支払うべき金額はドルと計算されました
次の表は、ハーバード大学に対する当社の成功報酬負債（千単位）をまとめたものです。
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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ハーバードサクセス支払い責任 |
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次の表は、ハーバード大学の成功支払い負債の公正価値（千単位）の変動から生じる費用（収入）をまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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ハーバード・サクセス・ペイメント負債の公正価値の変動 |
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広範なライセンス契約
ブロード・ライセンス契約に基づき、ブロード・インスティテュートは、指定された評価日にシリーズA優先株式の初期加重平均価値の特定の倍数を達成したことに基づいて決定される、成功報酬を現金または会社の普通株式で受け取る権利があります。成功報酬の範囲は$からです
2021年5月、最初の成功支払い測定が行われ、ブロードインスティテュートに支払うべき金額は$と計算されました
次の表は、ブロード・インスティテュートに対する当社の成功報酬負債（千単位）をまとめたものです。
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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ブロード・インスティテュートのサクセス支払い責任 |
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次の表は、ブロード・インスティテュートの成功支払い負債の公正価値（千単位）の変動から生じる費用（収入）をまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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ブロード・インスティテュート・サクセス・ペイメント負債の公正価値の変動 |
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) |
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ライセンス契約を編集します
2018年5月、当社はエディタス・メディスン社、またはエディタスとライセンス契約、またはエディタスライセンス契約を締結しました。Editasライセンス契約に従い、Editasは、特定の用途のために、Editasが所有または管理する特定の知的財産権のライセンスを取得するためのライセンスおよびオプションを会社に付与します。
Editasライセンス契約に基づく年間維持費は、研究開発費として計上されます。年間の特許費用は、発生時に費用として計上されます。さらに、当社は、特定のマイルストーンを達成した時点で、開発、規制、および商業上の特定のマイルストーンをEditasに支払う必要があります。
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8。コラボレーションとライセンス契約
イーライリリーアンドカンパニー
2023年10月、当社はイーライリリーアンドカンパニーまたはリリーと譲渡および委任契約、またはリリー契約を締結しました。これにより、リリーは、当社がVerveと修正したコラボレーションおよびライセンス契約、またはVerve契約（Verveの心血管疾患用基本編集プログラムを共同開発および共同商品化する当社のオプトイン権を含む）に基づく特定の資産およびその他の権利を取得しました（下記の関連する説明を参照）ヴァーヴ契約へ)。会社はリリーに、もともとVerve契約に基づいて当社にライセンスされていたVerveテクノロジーの独占サブライセンスを付与しました。リリーはまた、Verve契約に基づいてVerveが支払うべき将来のマイルストーンまたはロイヤルティの支払いを受け取る権利、および代表者を指名してVerveとの合同運営委員会に参加する権利と義務を会社から取得しました。会社は$を受け取りました
一定期間
リリー契約に関連して、当社とリリーは、以下の売却と発行を規定する株式購入契約を締結しました
会社は株式購入契約に基づいて$の対価を受け取りました
リリー契約と株式購入契約はパッケージとして同時に交渉され、1つの複合契約として計上されました。当社は、ASC 606で定義されている顧客とベンダーの関係を含み、契約と見なされる基準を満たしているため、ASC 505「株式」に基づいて普通株式をリリーに譲渡する取り決めの一部を、ASC 606「顧客との契約による収益」またはASC 606に基づいて会計処理しています。当社は最初にASC 505のガイダンスを適用して発行された普通株式の公正価値を測定し、残りの対価をアレンジメントのASC 606コンポーネントに割り当てました。
契約開始時点でのASC 606の全体的な取引価格は、$と決定されました
当社は、知的財産のコラボレーション権とライセンスは、譲渡のパターンとタイミングが同じで、リリー契約の発効日に譲渡されると結論付けました。リリーが研究開発サービスを依頼する権利は、契約における任意購入であり、重要な権利ではありません。リリーに約束された他のすべての項目は、契約の文脈では重要ではありません。
当社は、履行義務に関連するすべての要件が完了した2023年10月のある時点で、履行義務の収益を認識しました。リリーによる当社の研究開発サービスのオプション購入に関連して受け取った対価は、ASC 606に従ってオプションが行使された場合、別の契約として計上されます。2023年12月31日に終了した年度中に、当社は全額拠出金を認識しました
オービタル
2022年9月、当社はオービタル・セラピューティクス社、またはオービタルとライセンスおよび研究協力契約、またはオービタル契約を締結しました
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オービタル契約に基づいて当社が提供するライセンスとサービスと引き換えに、当社は、オービタルが管理する特定のRNA技術と非ウイルスデリバリー技術、および研究計画に概説されている研究開発支援サービスの非独占的な研究ライセンスを受け取りました。Orbitalはまた、Orbitalが管理する特定のRNA技術と非ウイルスデリバリー技術の開発ライセンスを会社に付与しました。開発ライセンスは、遺伝子編集とコンディショニングの分野に限定され、ワクチンと特定のタンパク質治療以外のすべての分野では非独占的です。会社も受け取りました
研究計画の期間は
当社は、ASC 606、顧客との契約による収益、またはASC 606に基づくオービタル契約を考慮しています。これは、ASC 606で定義されている顧客とベンダーの関係を含み、契約と見なされる基準を満たしているためです。
契約開始時の全体的な取引価格は、$と決定されました
当社は、研究・開発ライセンスはオービタル契約の他の約束と区別されないと結論付けました。そのため、当社は、ライセンスに研究開発サービス、ノウハウの移転、委員会への参加、および資料の移転を組み合わせたものは、複合的な履行義務であると判断しました。当社は、オービタル履行義務に関連する収益を、オービタル契約の期間中に納入された時点で長期的に認識しています。
ファイザー
ファイザー契約の開始時に、会社は返金不可の前払い金を受け取る権利がありました
コラボレーション期間中、ファイザーは特定のプログラムの対象となる疾患を、事前に定義された1つの代替疾患に置き換えるという1回限りのオプションを用意しています。コラボレーションの最初の期間は
当社は、ASC 606で定義された顧客とベンダーの関係を含み、契約と見なされる基準を満たしているため、ASC 606に基づくファイザー契約を考慮しています。
契約開始時の全体的な取引価格は、$と決定されました
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当社は、独占的な開発権や商品化権を含め、基本となる編集技術のライセンスは、他の履行義務と区別できないと結論付けました。そのため、当社は、他の研究開発サービスと組み合わされたライセンスは履行義務であり、ライセンスに対する先行収入は計上されないと判断しました。
各履行債務の売却価格は、当社の推定独立売却価格、つまりESSPに基づいて決定されました。当社は、ファイザー契約に含まれるすべての履行義務について、単独で定期的に販売される場合の売却価格を決定することを目的として、特定された各履行義務を履行するための推定総費用を決定することにより、ファイザー契約に含まれるすべての履行義務に関するESSPを作成しました。当社は、相対独立売却価格法に基づいて、独立売却価格を履行債務に割り当てました。
当社は、インプットメソッドを使用して、契約期間中に履行された各履行義務の収益を計上します。会社は$の取引価格を割り当てました
アペリスファーマシューティカルズ
コラボレーションの一環として、当社は合計$を受け取りました
当社は、ASC 606で定義された顧客とベンダーの関係を含み、契約と見なされる基準を満たしているため、ASC 606に基づくアペリス契約を考慮しています。
契約開始時の全体的な取引価格は、$と決定されました
当社は、研究開発サービス、ライセンス、代替権、ガバナンスへの参加と組み合わされた6つの基本編集プログラムのそれぞれが、区別できる重要な約束であり、アペリス協定の文脈では区別可能であり、個別の履行義務であると結論付けました。同社はさらに、オプトイン権とコラボレーション期間延長のオプションはアペリスに重要な権利を付与するものではないと結論付けました。会社は、契約期間は
各履行債務の売却価格は、会社のESSPに基づいて決定されました。当社は、アペリス契約に含まれるすべての履行義務について、単独で定期的に販売される場合の売却価格を決定することを目的として、特定された各履行義務を履行するための推定総費用を決定することでESSPを作成しました。当社は、相対独立売却価格法に基づいて、独立売却価格を履行債務に割り当てました。
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当社は、各履行義務の収益を履行した時点で計上します
ヴァーヴ
2019年4月、当社は冠状動脈疾患のリスク増加に関連する遺伝子を改変するための遺伝子編集戦略を調査するVerve契約を締結し、2022年7月、当社とVerveはVerve契約を改正しました。修正されたVerve契約の条件に基づき、当社はVerveに特定の基本編集技術と改良に関する独占ライセンスを付与し、VerveはVerveが管理する特定のノウハウと特許に基づく非独占的ライセンス、共同コラボレーション技術への関心、および特定の配信技術に基づく非独占的ライセンスを当社に付与しました。同社は、ライセンス製品の第1相臨床試験で最終患者に投与した後、将来の開発と商品化に参加し、共有するオプションを残しました
2023年10月、当社はリリー契約を締結し、それに基づいてリリーはVerve契約に基づく特定の資産およびその他の権利を取得しました。これには、PCSK9、ANGPTL3、および非公開の肝臓媒介性心血管ターゲットを対象とするプログラムで構成される、Verveの心血管疾患基本編集プログラムを共同開発および共同商品化する当社のオプトイン権が含まれます。さらに、リリーは、Verve契約に基づいて会社に支払われる将来のマイルストーンまたはロイヤリティの支払いを受け取る権利を取得しました。
2023年12月31日に終了した年度中に、当社はVerve契約に関連する残りのライセンス収入をすべて計上し、
9。普通株式
2021年4月、当社はジェフリーズと売買契約を締結しました。これに基づき、当社は、総収入が最大$の当社の普通株式を、随時、実勢市場価格で募集および売却する権利を有していました。
2021年7月と2023年5月に、当社とジェフリーズは、売買契約に基づく募集総額を増やすための売買契約の修正を締結しました。これにより、2023年5月10日以降、当社は、総募集価格が最大で$の追加価格の普通株式の募集および売却が可能になります
10。ストックオプションと補助金制度
2019年の株式インセンティブプラン
2024年3月31日現在、当社は
要約連結損益計算書に研究開発費および一般管理費として計上されている株式ベースの報酬費用およびその他の包括損失は次のとおりです（千単位）。
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3 か月が終了 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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株式報酬費用の総額 |
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ストック・オプション
次の表は、当社の株式報奨制度に基づくストックオプション活動の概要を示しています。
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番号 |
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加重 |
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2023年12月31日時点で未払い |
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付与されました |
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運動した |
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没収 |
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2024年3月31日時点で未払い |
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2024年3月31日時点で行使可能です |
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$ |
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2024年3月31日に終了した3か月間に付与されたストックオプションの1株あたりの加重平均付与日の公正価値は、$でした
制限付株式
当社は、制限付株式ユニットと制限付株式報奨の両方を含む、制限付普通株式を発行しています。発行された制限付普通株式は通常、2年間で権利が確定します
次の表は、会社の制限付株式活動をまとめたものです。
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株式 |
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加重- |
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2023年12月31日時点で権利が確定していません |
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$ |
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発行済み |
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既得 |
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没収 |
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) |
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2024年3月31日時点で権利が確定していません |
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$ |
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2024年3月31日の時点で、おおよその金額は$でした
2019年の従業員株式購入プラン
当社が発行した
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間にESPPの下で認識された株式ベースの報酬は
11。1株当たりの純損失
当社が純損失を報告している期間については、希薄化の可能性のある有価証券は、希薄化防止効果の影響が希薄化防止になるため、希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されています。したがって、基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される発行済普通株式の加重平均数は同じです。
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3月31日の時点で、 |
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2024 |
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2023 |
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権利確定されていない制限付株式 |
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普通株式を購入するための未払いのオプション |
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合計 |
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次の表は、当社の基本および希薄化後の1株当たり純損失（1株当たりおよび1株当たりの金額を除く千単位）の計算をまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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分子: |
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純損失 |
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分母: |
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加重平均発行済普通株式、基本株式および希薄化後普通株式 |
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普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後） |
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12。所得税
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間、当社は連邦および州の繰延税金資産に対して全額評価引当金を計上しました。これは、繰延税金資産が実現できない可能性が高いという証拠が不十分だったためです。会社はしました
13。関連当事者取引
オービタル
当社は、Orbitalの取締役会およびOrbitalへの当社の株式持分における非支配的代表を通じて、Orbitalに大きな影響力を持っていますが、支配はしていません。当社とOrbitalは、コラボレーションおよびライセンス契約の当事者でもあり、複数の共通の取締役会メンバーがいます。
創設者
会社は$の支払いを行いました
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、当社の要約連結財務諸表およびフォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれるそれらの計算書の関連注記と併せてお読みください。過去の財務情報に加えて、以下の議論と分析には、重要なリスク、不確実性、仮定を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績は、パートII、項目1Aの「リスク要因」や、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分、および「リスク要因の要約」とパートIの「項目1A」で説明されているものを含む、多くの要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kまたは2023フォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」セクション。ここに含まれる数字の一部は、見やすくするために四捨五入されています。
[概要]
私たちは、精密遺伝子医療のための最先端の完全統合プラットフォームの確立に取り組んでいるバイオテクノロジー企業です。私たちのビジョンは、重篤な病気に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供することです。このビジョンを達成するために、私たちは一連の遺伝子編集とデリバリー技術、そして社内製造機能を含むプラットフォームを構築しました。
当社の一連の遺伝子編集技術は、独自の塩基編集技術によって支えられています。これにより、DNAを二本鎖切断することなく、ゲノムの単一塩基を標的とする、差別化されたクラスの精密遺伝子医療が可能になる可能性があります。このアプローチでは、目的の配列で正確で予測可能かつ効率的な遺伝的結果を生み出すように設計された化学反応を使用します。当社独自のベースエディターには2つの主要コンポーネントがあります。（i）CRISPRの確立されたDNAターゲティング能力を利用し、二本鎖切断を引き起こさないように改変された、ガイドRNAに結合したクラスター化された規則的に間隔を空けた短いパリンドロームリピート（CRISPR）タンパク質、および（ii）目的の化学修飾を行うデアミナーゼなどの塩基編集酵素ターゲットのDNAベース。このデザインは、従来の遺伝子編集方法と比較してより正確で効率的な編集に貢献し、遺伝子編集の影響を劇的に高める可能性があると考えています。また、組織の種類に応じて、ex vivoアプローチとin vivoアプローチの両方を含む、両方の送達方法を検討しています。ベース編集アプローチの優雅さと組織固有のデリバリーモダリティを組み合わせることで、遺伝子補正、遺伝子サイレンシングまたは遺伝子活性化、遺伝子改変、および/または複数の遺伝子の同時多重編集が可能になるように設計された、的を絞った、効率的で正確で用途の広い遺伝子編集システムの基礎となります。
私たちの目標は、遺伝子的に検証された個別の編集ターゲットに合わせて、基本編集プログラムの幅広く多様なポートフォリオを発展させることと、私たちのプログラムの適用範囲をより多くの患者に拡大する革新的なプラットフォームビジネスモデルを開発することです。全体として、私たちは、幅広い治療への適用が可能で、精密遺伝子医療の分野を変革する可能性のある、精密遺伝子医療のための主要な統合プラットフォームの構築を目指しています。
血液学
現在、造血幹細胞（HSC）を患者から採取し、エレクトロポレーションを使用して編集し、HSC移植（HSCT）の標準治療であるブスルファンによる治療などの骨髄破壊的コンディショニングレジメンに従って患者に注入する血液学ベースの編集プログラムを進めています。再注入すると、HSCは生着と呼ばれるプロセスで骨髄の一部に再増殖し始めます。移植され、編集されたHSCは、修正された遺伝子配列を持つ前駆細胞型を生み出します。私たちは、このex vivoアプローチをBEAM-101とESCAPEのベース編集プログラムに導入しています。
私たちは、血液疾患を治療するためのベースエディティングアプローチの長期的かつ段階的な開発戦略を追求しています。これには、ウェーブ1で当社の主力プログラムであるBEAM-101を進め、ウェーブ2では患者のコンディショニングレジメンを改善し、ウェーブ3では脂質ナノ粒子（LNP）を介して患者のHSCに直接送達するin vivoベース編集を可能にすることで構成されます。塩基編集、改良されたコンディショニング、HSCの編集のためのインビボデリバリーといった一連の技術により、当社の鎌状赤血球症プログラムの患者への適用可能性を最大限に高めるだけでなく、他の多くの重度の遺伝性血液疾患の治療のためのプラットフォームを構築できると考えています。
ウェーブ1：BEAM-101による自家移植によるEx Vivoベース編集
鎌状赤血球症とベータサラセミアの治療のためのBEAM-101の開発を進めるために、ベースエディティングを使用しています。BEAM-101は、胎児ヘモグロビン（HbF）が遺伝的に持続している人に見られる一塩基多型を模倣することを目的とした基本編集を取り入れた、潜在的にクラス最高のプロファイルを提供するように設計された、患者固有の自家HSC治験療法です。BEAM-101は、機能性ヘモグロビン産生を増加させ、鎌状赤血球症の場合はヘモグロビンS（HbS）の重合を抑制すると予想されるHbFを増やすことで、鎌状赤血球症またはベータサラセミアの影響を緩和することを目的としています。
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私たちは、鎌状赤血球症の治療におけるBEAM-101の安全性と有効性を評価するために設計された第1/2相臨床試験を実施しています。これをBEACON試験と呼んでいます。BEACON試験には、3人の患者を対象とした最初の「センチネル」コホートが含まれ、1人ずつ治療して正常に生着したことを確認した後、最大45人の患者を対象に投与します。臨床試験は最初は、18歳から35歳の重度の鎌状赤血球症の患者で、以前に少なくとも1つの疾患修飾剤による治療を受けたことがあり、反応が不十分または不耐性の患者さんを対象としています。BEAM-101による動員、コンディショニング、治療に続いて、好中球や血小板の生着などの安全性エンドポイントを用いて、患者の安全性と忍容性を評価します。患者の有効性も評価され、重度の血管閉塞イベントにおけるベースラインからの変化、輸血要件、HbFレベル、生活の質の評価などの有効性エンドポイントがあります。
2024年5月、BEACON試験のセンチネルコホートの3人の患者がそれぞれ投与され、生着に成功したことを発表しました。3人目の患者が生きた後、私たちは試験の拡大段階を開始しました。私たちは、拡大コホートの最初の患者の投薬が間近に迫っていると考えています。2024年の後半に、BEAM-101で治療された複数の患者に関するデータを報告する予定です。
ウェーブ2：非遺伝毒性コンディショニング
Wave 1の開発と並行して、HSCTを受ける患者の移植コンディショニングレジメンの改善も目指しています。これにより、HSCTに関連する毒性の問題を軽減できます。コンディショニングは、効果を上げるために患者の骨髄に吸収されなければならないex vivo編集細胞を受け取るために、患者の体を整えるために必要な重要な要素です。しかし、今日のコンディショニングレジメンは、重大な毒性を伴う非特異的な化学療法または放射線療法に依存しています。HSCTにおける遺伝毒性コンディショニングレジメンの潜在的な代替案として、ESCAPEプログラムを進めています。ESCAPEは、抗体ベースのコンディショニングと多重遺伝子編集HSCを組み合わせることで、自家HSCTよりも先に鎌状赤血球症とベータサラセミアの患者向けに現在利用可能なコンディショニングレジメンに関連する毒性の問題を回避することを目指しています。ESCAPEは、HSCTが潜在的な効果をもたらす可能性があるが、現在の標準ケアコンディショニングレジメンに関連する毒性によって制限されている血液や免疫系の他の疾患にも応用できる可能性があります。2024年にESCAPE鎌状赤血球症プログラムの第1相を可能にする前臨床試験を開始する予定です。
ウェーブ3：HSCをターゲットにしたLNPによる生体内ベース編集
また、鎌状赤血球症の生体内塩基編集プログラムの可能性も模索しています。このプログラムでは、HSCを対象としたLNPを注入してベースエディターを患者に提供し、移植の必要性を完全に排除します。このアプローチは、特に生体外治療が困難な地域の患者にとって、より利用しやすい選択肢を提供する可能性があります。前臨床試験では、最も強力なHSC指向性LNPの生体内検証を達成し、次のことが実証されました。
遺伝病
BEAM-302：AATD用のインビボLNP肝臓ターゲティング
BEAM-302は、主に重症型のα-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の原因となるE342K点変異（pIZZ遺伝子型）を修正するための1回限りの治療を提供するように設計された、塩基編集試薬の肝臓を標的とするLNP製剤です。AATDは、早期発症の肺気腫や肝疾患を引き起こす可能性のある遺伝性疾患です。AATDの最も重篤な形態は、患者がアミノ酸342位のSERPINA1遺伝子の両方のコピーに点突然変異を持っている場合に発生します（E342K、Piz変異または「Z」対立遺伝子としても知られています）。この点変異により、アルファ1アンチトリプシン（AAT）が誤って折りたたまれ、分泌されるのではなく肝細胞内に蓄積し、循環AATのレベルが非常に低くなります（10％〜15％）。PiZ AATタンパク質変異体は、レベルが低くなるだけでなく、野生型のAATタンパク質に比べて酵素効果が低くなります。その結果、肺は好中球エラスターゼから保護されないままになり、肺気腫などの破壊的な変化が進行し、肺移植が必要になる場合があります。変異したAATタンパク質は肝臓にも蓄積し、肝臓の炎症や肝硬変を引き起こし、最終的には肝不全や患者に肝移植を必要とするがんを引き起こす可能性があります。米国では約10万人がZ対立遺伝子のコピーを2つ持っていると推定されています。現在、AATD患者に対する根治的治療法はありません。
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当社のベースエディターの高い効率と精度により、アデニンベースエディター（ABE）を活用して、E342K点変異を正確に修正し、機能的なAATタンパク質の生産を回復することを目指しています。2020年に、AATDの原因となる突然変異を直接修正するベースエディターの能力を実証しました。この病気を修正するためのベース編集のin vitroとin vivoの両方の前臨床的概念実証を行いました。2024年3月、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁による、AATD治療用のBEAM-302の臨床試験承認申請（CTA）の承認を発表しました。CTAの承認を受けて、英国にある試験施設でのBEAM-302の第1/2相非盲検用量漸増試験に患者を登録し始めました。この試験では、最初にAATD関連肺疾患の患者を対象に、BEAM-302の安全性、薬力学、薬物動態、および有効性を評価します。研究デザインには、重要な研究で進めるべき最適な用量を特定するための用量探索の部分と、それに続く用量拡大の部分が含まれています。2024年の前半にBEAM-302のフェーズ1/2トライアルを開始する予定です。
BEAM-301：GSD1a用のインビボLNP肝臓ターゲティング
BEAM-301は、グリコーゲン蓄積症1a、またはGSD1aの最も一般的な病気の原因となる突然変異であるR83C変異と、最も重篤な形態のグリコーゲン蓄積症1aまたはGSD1aを引き起こす突然変異を修正するように設計された、塩基編集試薬の肝臓を標的とするLNP製剤です。GSD1aは、グルコースの恒常性を維持するために重要な酵素であるG6Paseを破壊するG6PC遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性疾患です。G6Pase活性を阻害すると、空腹時血糖値が低下し、発作や死に至る可能性があります。この突然変異を持つ患者は通常、コーンスターチの継続的な投与を必要とし、それがなければ1〜3時間以内に低血糖ショックに陥る可能性があります。
GSD1a患者を治療する私たちのアプローチは、LNPデリバリーによる塩基編集を適用して、病気の原因となる最も一般的な2つの突然変異、R83CとQ347Xを修復することです。米国では、これら2つの点突然変異がそれぞれ300人と500人の患者を占めていると推定されています。
2023年10月、私たちはBEAM-301がR83C変異を直接修正する能力を実証する新しい前臨床データを発表しました。これらのデータは、BEAM-301の単回投与で、生体内のげっ歯類疾患モデルにおける臨床的に意味のあるエンドポイントが少なくとも1年間回復したことを示しています。2024年の前半には、米国の一部の試験施設でGSD1aの治療薬としてBEAM-301を評価するための治験薬（IND）申請書を提出する予定です。
免疫学/腫瘍学
ビーム-201：ユニバーサルCD7ターゲティングCAR-T細胞
BEAM-201は健康なドナー由来のT細胞で構成された開発候補で、TRAC、CD7、CD52、PDCD1で同時に編集され、抗CD7キメラ抗原受容体（CAR）をコードするレンチウイルスで形質導入されます。CAR-T細胞を標的とする同種CD7は、フラトリサイドと免疫抑制の両方に耐性のある同種CD7を生成するように設計されています。私たちは、再発/難治性のT細胞急性リンパ芽球性白血病/ T細胞リンパ芽球性リンパ腫、またはT-ALL/T-LLの患者を対象としたBEAM-201の安全性と有効性を評価するために設計されたヒト初の第1/2相臨床試験の最初の患者に投与しました。この試験の主要な安全性エンドポイントには、治療により誘発された有害事象と治療関連の有害事象が含まれ、主要な有効性エンドポイントには、完全奏効または部分奏効を示した患者の割合、HSC移植の対象となる割合、および残存疾患が最小限陰性となった患者の割合が含まれます。私たちは引き続き第1/2相臨床試験に登録しており、2024年後半にBEAM-201の最初の臨床データセットを報告する予定です。また、マルチプレックス塩基編集による次世代同種細胞療法の開発に関する進行中の研究を含め、このプログラムやその他の潜在的な生体外CAR-Tプログラムのための潜在的なパートナーシップを模索しています。
製造業
高品質の製造と生産タイミングとノウハウの管理が非常に重要であるため、幅広い臨床プログラムをサポートするために、ノースカロライナ州リサーチトライアングルパークに100,000平方フィートの製造施設を設立しました。2023年後半に現在の適正製造基準、つまりcGMP事業を開始したこの施設は、血液学における体外細胞療法プログラムと、肝臓や肝臓介在性疾患の生体内非ウイルスデリバリープログラムの製造をサポートするように設計されており、潜在的な商業的供給をサポートするために規模を拡大することもできます。最初の臨床試験では、主に社内の製造能力と、遺伝子医薬品の製造経験を持つCMOに頼ることを期待しています。この投資により、当社のポートフォリオと能力の価値、プログラムが技術的に成功する確率、そして生涯にわたる可能性のある治療法を患者に提供できるスピードが最大化されると考えています。
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コラボレーション
私たちの塩基編集、遺伝子編集、デリバリー技術のコレクションは、幅広い遺伝病にわたって大きな可能性を秘めていると信じています。この可能性を最大限に実現するために、私たちは先駆的な企業や主要な学術研究機関との革新的なコラボレーション、ライセンス、戦略的提携を確立し、今後も模索していく予定です。さらに、私たちは、前臨床の研究開発の取り組みを加速できるような関係を築いてきましたし、今後も追求していくつもりです。これらの関係により、塩基編集の可能性を最大限に引き出し、重篤な疾患に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供するという私たちのビジョンを積極的に追求できるようになると考えています。
ファイザー
2021年12月、私たちはファイザー社（ファイザー）と4年間の研究協力契約を締結しました。これは、肝臓、筋肉、中枢神経系のまれな遺伝病の3つのターゲットの生体内ベース編集プログラムに焦点を当てたものです。契約条件に基づき、既存のプログラムには含まれていない、事前に指定された、非公開の3つのターゲットについて、開発候補者の選定を通じてすべての研究活動を行います。ファイザーは、開発候補ごとに世界規模の独占ライセンスを取得することができます。その後、ファイザーは、そのような開発候補ごとに、すべての開発活動、および潜在的な規制当局の承認と商品化を担当することになります。当社には、第1/2相臨床試験の終了時に、オプション行使料の支払い時に、その協力の下でライセンスされた1つのプログラムに関するグローバルな共同開発および共同商品化契約にオプトインする権利があります。この契約に基づき、当社とファイザーは純利益と開発および商品化費用を35％/ 65％の比率で分担することになります（ビーム/ファイザー）。
アペリスファーマシューティカルズ
2021年6月、私たちはアペリスファーマシューティカルズ社（Apellis社）と研究協力契約、つまりアペリス契約を締結しました。これは、当社の基本編集技術を使用して補体系に起因する疾患の新しい治療法を発見することに重点を置いています。アペリス協定の条件に基づき、目、肝臓、脳など、さまざまな臓器の補体系内の特定の遺伝子を対象とする6つの基本編集プログラムに関する前臨床研究を実施します。アペリスには、6つのプログラムの一部またはすべてをライセンスする独占オプションがあり、その後の開発の責任を負います。コラボレーションの下でライセンスされた1つのプログラムについて、アペリスと米国で50対50の共同開発および共同商業化契約を締結することを選択できます。
ヴァーヴ・セラピューティクスとイーライリリー・アンド・カンパニー
2019年4月、私たちは心血管疾患治療のための遺伝子編集を専門とするVerve Therapeutics、Inc.（Verve）とコラボレーションおよびライセンス契約、つまりVerve契約を締結しました。2022年7月、私たちとVerveはVerve契約を改正しました。改正されたVerve契約の条件に基づき、合計3つの肝臓媒介性心血管疾患ターゲットに対するヒト治療用途の特定の編集技術について、Verveに独占的な世界的ライセンスを付与しました。これには、各ターゲットに対する当社の基本編集技術の使用と、そのうちの2つに対する特定の遺伝子編集技術の使用が含まれます。引き換えに、Verveの普通株式を受け取りました。2023年10月、私たちはイーライリリーアンドカンパニーまたはリリーと譲渡および委任契約、またはリリー契約を締結しました。これにより、リリーはVerve契約に基づく特定の資産およびその他の権利を取得しました。これには、PCSK9、ANGPTL3、および非公開の肝臓を対象とするプログラムで構成される、Verveの心血管疾患用基本編集プログラムのそれぞれを共同開発および共同商品化するオプトイン権が含まれます媒介型、心血管ターゲット。さらに、リリーは、Verve契約に基づいて当社に支払われる将来のマイルストーンまたはロイヤリティの支払いを受け取る権利を取得しました。リリー契約の条件に基づき、私たちは2億ドルの支払いを受け取りました。特定の臨床、規制、およびアライアンスイベントが完了すると、将来の開発段階で最大3億5,000万ドルの支払いを受け取る資格があります。2023年10月、私たちはリリーと株式購入契約、つまり購入契約を結びました。これは、1株あたり24.94ドルの価格で、普通株式2,004,811株をリリーに売却および発行することを規定しています。これは、購入契約日の前の30取引日における当社の普通株式の出来高加重平均株価に対して、総購入価格で15％のプレミアムに相当します。約5,000万ドルです。購入契約には、各当事者の慣習的な表明、保証、契約が含まれています。
24
サナ・バイオテクノロジー
2021年10月、私たちはサナバイオテクノロジー株式会社（Sana）とオプションおよびライセンス契約、またはSana契約を締結しました。これに基づき、特定の生体外人工細胞療法プログラムのヌクレアーゼ編集を行うCRISPR Cas12bテクノロジーの非独占的な研究開発および商業権をSanaに付与しました。Sana契約の条件に基づき、ライセンス製品には、特定の遺伝子標的に向けた特定の同種T細胞および幹細胞由来製品が含まれます。Sanaがそのような製品や標的を追加および代替する権利は限られています。Sana契約には、Beamが管理するベース編集を行う権利の付与は含まれていません。2023年1月、Sanaは、米国食品医薬品局（FDA）が、さまざまなB細胞悪性腫瘍の患者を対象としたCD19を標的とした同種CAR-T細胞療法であるSC291のヒト初試験を開始するためのIND申請を承認したと発表しました。2023年11月、Sanaは、さまざまなB細胞媒介性自己免疫疾患の患者を対象としたSC291のヒト初臨床試験を開始するというIND申請をFDAが承認したと発表しました。2024年1月、Sanaは、再発または難治性のB細胞悪性腫瘍の患者を対象に、CD22を対象とした同種CAR-T細胞療法であるSC262のヒト初臨床試験を開始するというIND申請をFDAが承認したと発表しました。前述の各イベントに関連して、SanaはSana契約に基づいて当社に重要でないマイルストーンの支払いを行いました。
オービタル・セラピューティクス
2022年9月、私たちはオービタルとライセンスおよび研究協力契約、またはオービタル契約を締結しました。これに基づき、私たちはそれぞれ、オービタル契約締結後3年間に管理される特定の技術について、ヒトの病気の予防、治療、診断のための非ウイルスデリバリーまたはRNAの設計または製造に必要または合理的に有用な、他のライセンスを付与しました。Orbitalへの当社のライセンスは、当社の専門分野以外のすべての分野を対象としており、既存のプログラムの対象となっている対象と実質的にすべての適応症を除外しています。私たちの専門分野は、細胞移植に使用するための遺伝子編集やコンディショニングの過程で機能する、またはそのような製品や生物製剤と組み合わせて作用するすべての製品と生物製剤で構成されています。Orbitalの当社へのライセンスは、Orbitalの専用分野以外のすべての分野を対象としています。Orbitalの独占分野は、ワクチンとして機能する製品や生物製剤、治療用タンパク質（i）遺伝子編集を使用する製品、（i）遺伝子編集を使用する製品、（ii）コンディショニング用、（iii）再生医療用、（iv）CAR免疫療法（CAR-T、CAR-NK、CAR-マクロファージ組成物を含む）、（v）T細胞受容体として使用する治療用タンパク質以外の製品および生物製剤です。特定の免疫反応を調節する治療法または（vi）。ライセンスは、3年間は各当事者の専有分野で独占的であり、その後それらの分野では非独占的です。私たちとオービタルは、限られた例外を除いて、オービタル契約の締結後3年間は、相手方の専有分野における製品や生物製剤の研究、開発、商品化、または研究、開発、商品化のライセンスを付与しないことに同意しました。
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成した連結財務諸表に基づいています。財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、費用の金額と、財務諸表における偶発資産と負債の開示に影響する見積り、判断、仮定を行う必要があります。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、および状況下では合理的であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。私たちは見積もりと仮定を継続的に評価します。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。
私たちの重要な会計方針は、要約連結財務諸表の作成において最も重要な判断と見積もりを必要とする方針です。私たちの最も重要な会計方針は、株式ベースの報酬、変動持分、公正価値測定、およびリースに関するものであると判断しました。当社の既存の重要な会計方針や、2023年フォーム10-Kで説明されている重要な判断と見積もりには大きな変更はありません。
25
金融業務の概要
将軍
私たちは2017年1月に設立され、2017年7月に事業を開始しました。創業以来、私たちは基本となる編集プラットフォームの構築とプログラムポートフォリオの開発の推進、知的財産の確立と保護、研究開発活動の実施、会社の組織と人員配置、臨床試験の実施、事業計画、資金調達、およびこれらの業務の一般的および管理的サポートの提供に実質的にすべてのリソースを費やしてきました。これまで、私たちは主に償還可能な転換優先株式の売却、普通株式の募集による収入、およびコラボレーション契約とライセンス契約に基づいて受け取った支払いを通じて事業資金を調達してきました。
私たちは初期段階の会社で、プログラムの大部分は開発の前臨床または初期臨床段階にあります。現在まで、製品の販売から収益を上げておらず、当面の間、製品の販売から収益を生み出す予定もありません。これまでの収益は、主にパートナーとのライセンス契約やコラボレーション契約から得られています。創業以来、私たちは大きな営業損失を被りました。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の当社の純損失は、それぞれ9,870万ドルと9,650万ドルでした。2024年3月31日現在、当社の累積赤字は13億ドルでした。製品候補の前臨床および臨床開発を継続し、追加の製品候補を臨床開発に向けて進め、ノースカロライナ州でcGMP施設を運営し、ベース編集プラットフォームをさらに発展させ、ベース編集プラットフォームをさらに発展させ、ベースエディター向けのデリバリーテクノロジーへの投資を継続し、追加の発見と開発を目指す研究活動を行うにつれて、内部プログラムおよびコラボレーションに関連する継続的な開発活動に関連して、引き続き多額の費用が発生し、営業損失が増加すると予想しています製品候補者、当社の知的財産ポートフォリオの維持、拡大、実施、保護、そして研究開発、臨床、技術業務、営業担当者の雇用を継続します。さらに、公開会社としての運営に関連する費用は引き続き発生すると予想されます。
これらの予想される支出の結果として、継続的な事業を支え、成長戦略を追求するために、追加の資本を調達する必要があります。製品の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、株式公開、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約を組み合わせて事業資金を調達する予定です。有利な条件で必要な場合、またはまったく追加の資金を調達できない場合や、そのような他の契約を締結できない場合があります。必要に応じて資本を調達できないと、財政状態と事業戦略を追求する能力に悪影響を及ぼします。私たちは、事業を支援するためにそのような追加の資本源を確保できるという保証はありません。また、そのような資本が利用できる場合でも、そのような追加資本が短期または長期のニーズを満たすのに十分であるという保証はありません。
収益認識
2019年4月、私たちは心血管疾患治療のための遺伝子編集を専門とするVerve Therapeutics、Inc.（Verve）とコラボレーションおよびライセンス契約、つまりVerve契約を締結しました。2021年6月、私たちはアペリスファーマシューティカルズ社（Apellis社）と研究協力契約、つまりアペリス契約を締結しました。これは、当社の基本編集技術を使用して補体系に起因する疾患の新しい治療法を発見することに重点を置いています。2021年10月、私たちはサナバイオテクノロジー株式会社（Sana）とオプションおよびライセンス契約、またはSana契約を締結しました。これに基づき、特定の生体外人工細胞療法プログラムのヌクレアーゼ編集を行うCRISPR Cas12bテクノロジーの非独占的な研究開発および商業権をSanaに付与しました。2021年12月、私たちはファイザー社（ファイザー）と、肝臓、筋肉、中枢神経系のまれな遺伝病の3つのターゲットの生体内塩基編集プログラムに焦点を当てた4年間の研究協力契約、つまりファイザー契約を締結しました。2022年9月、私たちは、非ウイルスデリバリーおよびRNA技術の進歩に焦点を当てた新しく設立された組織であるOrbital Therapeutics、Inc.（Orbital）と、ライセンスおよび研究協力契約、またはオービタル契約を締結しました。2023年10月、イーライリリーアンドカンパニーまたはリリーと移転委任契約、またはリリー契約を締結しました。これに基づき、リリーはヴァーヴの心血管疾患用基本編集プログラムを共同開発および共同商品化するオプトイン権を含む、Verve契約に基づく特定の資産およびその他の権利を取得しました。
これまでのところ、製品販売による収益は得られておらず、近い将来に収益を上げる予定もありません。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間で、ライセンスとコラボレーションの収益はそれぞれ740万ドルと2,420万ドルでした。
研究開発費用
研究開発費は、研究開発活動の実施にかかる費用で構成されます。これには以下が含まれます。
26
外部の研究開発費は、さまざまな前臨床および臨床プログラムを支えています。当社の内部研究開発費は、研究開発全体を支援するために発生する従業員関連費用、施設関連費用、およびその他の間接的な研究開発費で構成されています。研究開発費は発生に応じて支出します。研究開発活動に使用するために将来受け取る予定の商品やサービスの前払いは、前払い費用として計上されます。前払い金額は、特典が消費されるにつれて支出されます。
開発の初期段階では、当社の研究開発費は、製品プラットフォームと概念実証の前臨床研究に充てられることが多く、必ずしも特定のターゲットに割り当てることができません。
計画されている前臨床および臨床開発を通じてプログラムを進めるにつれて、研究開発費は大幅に増加すると予想しています。
一般管理費
一般管理費は、主に、当社の役員、知的財産、事業開発、および管理機能の担当者の給与およびその他の関連費用（株式ベースの報酬を含む）で構成されています。一般管理費には、知的財産や企業問題に関連する弁護士費用、会計、監査、税務、コンサルティングサービスの専門家費用、保険費用、旅費、直接および配分された施設関連費用、その他の運営費も含まれます。
今後増加する研究開発活動を支えるために、一般管理費が増加すると予想しています。また、ナスダックとSECの要件の遵守に関連する会計、監査、法律、規制、税務関連サービスの費用、取締役および役員の保険費用、投資家および広報費用など、上場企業であることや財務報告の管理を維持することに関連する費用も引き続き発生すると予想しています。
その他の収入と支出
その他の収入と費用は次の項目で構成されています。
27
業務結果
2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較
次の表は、当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。
|
|
3月31日に終了した3か月間 |
|
|
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||||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
ライセンスとコラボレーションの収入 |
|
$ |
7,410 |
|
|
$ |
24,208 |
|
|
$ |
(16,798) |
) |
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
84,818 |
|
|
|
99,646 |
|
|
|
(14,828) |
) |
一般と管理 |
|
|
26,724です |
|
|
|
23,490です |
|
|
|
3,234 |
|
営業費用の合計 |
|
|
111,542 |
|
|
|
123,136 |
|
|
|
(11,594) |
) |
事業による損失 |
|
|
(104,132 |
) |
|
|
(98,928 |
) |
|
|
(5,204) |
) |
その他の収入 (費用): |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
デリバティブ負債の公正価値の変動 |
|
|
(2,900 |
) |
|
|
5,600 |
|
|
|
(8,500 |
) |
非支配株式投資の公正価値の変動 |
|
|
(3,353 |
) |
|
|
(12,797) |
) |
|
|
9,444 |
|
偶発対価負債の公正価値の変動 |
|
|
(133) |
) |
|
|
(296) |
) |
|
|
163 |
|
利息およびその他の収入（費用）、純額 |
|
|
11,849 |
|
|
|
9,961 |
|
|
|
1,888 |
|
その他の収入 (費用) の合計 |
|
|
5,463 |
|
|
|
2,468 |
|
|
|
2,995 |
|
純損失 |
|
$ |
(98,669) |
) |
|
$ |
(96,460) |
) |
|
$ |
(2,209) |
) |
ライセンスとコラボレーションの収入
2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間のライセンスとコラボレーションの収益は、それぞれ740万ドルと2,420万ドルでした。収益が1,680万ドル減少したのは、当社のライセンスおよびコラボレーションプログラムに関する研究活動のタイミングによるものです。ライセンスおよびコラボレーション収益は、ファイザー、アペリス、ヴァーヴ、オービタル契約のそれぞれに基づいて記録された収益を表します。
研究開発費用
2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は、それぞれ8,480万ドルと9,960万ドルでした。次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費（千単位）をまとめたものです。
|
|
3月31日に終了した3か月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
外部の研究開発費 |
|
$ |
24,718 |
|
|
$ |
40,886 |
|
|
$ |
(16,168 |
) |
従業員関連経費 |
|
|
24,570 |
|
|
|
27,360% |
|
|
|
(2,790) |
) |
施設とIT関連の費用 |
|
|
17,669 |
|
|
|
16,695 |
|
|
|
974 |
|
株式ベースの報酬費用 |
|
|
17,645です |
|
|
|
14,221 |
|
|
|
3,424 |
|
その他の費用 |
|
|
216 |
|
|
|
484 |
|
|
|
(268) |
) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
84,818 |
|
|
$ |
99,646 |
|
|
$ |
(14,828) |
) |
1480万ドルの減少は、主に次の理由によるものです。
28
一般管理費
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は、それぞれ2,670万ドルと2,350万ドルでした。320万ドルの増加は、主に次の理由によるものです。
デリバティブ負債の公正価値の変動
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間で、関連期間における当社の普通株式価格の変動による成功支払い負債の公正価値の変動に関連して、それぞれ290万ドルの費用と560万ドルのその他の収益を記録しました。成功支払い債務の一部は2021年6月に支払われました。残りの成功支払い債務は2024年3月31日時点で未払いであり、報告期間ごとに引き続き再評価されます。
非支配株式投資の公正価値の変動
2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間で、VerveとPrimeの普通株式への投資の公正価値の変動により、それぞれ340万ドルと1,280万ドルのその他の費用を記録しました。
偶発対価負債の公正価値の変動
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間で、ガイドテクノロジーおよび製品偶発対価負債の公正価値の変動に関連して、それぞれ10万ドルと30万ドルのその他の費用を記録しました。
利息およびその他の収入（費用）、純額
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の利息およびその他の収益（費用）の純利益は、それぞれ1,180万ドルで、純利益は1,000万ドルでした。この変化は主に、市場金利の上昇による利息収入の増加によるものです。
流動性と資本資源
2017年1月の設立以来、私たちは製品販売から何の収益も生み出しておらず、ライセンス契約とコラボレーション契約から生み出された収益は限られており、事業から多額の営業損失とマイナスのキャッシュフローが発生しています。製品候補の前臨床および臨床開発を進めるにつれて、当面の間、多額の費用と営業損失が発生すると予想しています。
2024年2月、当社は、不確定な金額の当社の普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、および/またはユニットを1つ以上のオファリングに売りに登録するための汎用自動棚登録届出書をフォームS-3でSECに提出しました。これは、SECに提出した時点で有効になりました（ファイル番号333-277427）。
2021年4月、私たちはJefferies LLCまたはJefferiesと市場またはATMでの販売契約、または販売契約を締結しました。これに基づき、当社は、総収入が最大3億ドルの普通株式を、随時、実勢市場価格で募集および売却する権利がありました。私たちは、売買契約に基づいてジェフリーズが売却した株式の総売却代金総額の最大 3.0% の手数料をジェフリーズに支払うことに同意しました。2021年4月から2021年7月の間に、販売契約に基づいて当社の普通株式2,908,009株を1株あたり平均103.16ドルで売却し、総収入は3億ドルでした。その後、当社が支払う手数料と募集費用を差し引きました。
2021年7月と2023年5月に、当社とジェフリーズは、売買契約に基づく募集総額を増やすための売買契約の修正を締結しました。これにより、2023年5月10日以降、総募集価格が最大8億ドルの普通株式を追加で募集および売却できるようになります。2024年3月31日現在、修正された売買契約に基づき、普通株式10,860,992株を追加で1株あたり平均51.93ドルで売却しました。総収入は5億6,400万ドルです。その後、当社が支払う手数料と募集費用を差し引く必要があります。
2023年10月、私たちはリリー契約を締結しました。これに基づき、リリーはVerveの心血管疾患用基本編集プログラムを共同開発および共同商品化するオプトイン権を含む、Verve契約に基づく特定の資産およびその他の権利を取得しました。私たちは2億ドルの前払い金を受け取りました。特定の臨床、規制、アライアンスイベントが完了すると、将来の開発段階で最大3億5000万ドルの支払いを受けることができます。リリー契約に関連して、私たちとリリーは、2,004,811株の普通株式をリリーに売却および発行することを規定する株式購入契約を締結しました。購入総額は5,000万ドルです。2023年10月に株式購入契約に基づく対価を受け取り、2023年11月に前払い金を受け取りました。リリー契約に基づいて受領した支払いに関連して支払期日が到来する可能性のある約4,230万ドルの偶発債務が発生しました。ライセンス契約条件のそのような支払いの適用可能性については議論が続いています。
2024年3月31日現在、当社には11億ドルの現金、現金同等物、および有価証券がありました。
29
普通株式の1株あたりの公正市場価値の上昇に基づいて、ハーバード大学とブロードインスティテュートに成功報酬を支払う必要があります。支払うべき金額は、当社の裁量により、現金または当社の普通株式で決済することができます。ハーバード大学とブロードインスティテュートの将来の成功報酬として、それぞれ最大9,000万ドルを支払う義務があるかもしれません。
私たちはまだどの製品候補も商品化しておらず、当面の間、製品候補の販売から収益が得られる見込みはありません。計画している前臨床試験や臨床試験を含む研究開発への資金供給、商業規模のcGMP製造施設の維持と運営、新製品開発、および一般事業への資金提供を継続するために、追加の資金調達が必要になる可能性があると予想しています。必要に応じて、エクイティファイナンスやデットファイナンスなど、さまざまな潜在的な資金源を通じて、または企業コラボレーションやライセンス契約を通じて、追加の資金を調達するよう努めます。私たちは、当社の事業を支援するためにこのような追加の資金源を確保できること、またはそのような資金が利用できる場合でも、そのような追加の資金が私たちのニーズを満たすのに十分であることを保証することはできません。
キャッシュフロー
次の表は、当社の現金の出所と用途（千単位）をまとめたものです。
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|
3月31日に終了した3か月間 |
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|||||
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2024 |
|
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2023 |
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||
営業活動によって提供された（使用された）純現金 |
|
$ |
(99,747) |
) |
|
$ |
(109,815 |
) |
投資活動によって提供された（使用された）純現金 |
|
|
(53,464) |
) |
|
|
25,451 |
|
財務活動によって提供された（使用された）純現金 |
|
|
2,897 |
|
|
|
98,416 |
|
現金、現金同等物および制限付現金の純変動額 |
|
$ |
(150,314 |
) |
|
$ |
14,052 |
|
営業活動
2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は9,970万ドルで、純損失9,870万ドル、未払費用およびその他の負債の減少、2,430万ドルの繰延収益の減少、690万ドルの繰延収益の減少、310万ドルのオペレーティングリース負債の減少、および前払費用およびその他の流動資産550万ドルの増加で構成されています。さらに、非現金項目である660万ドルの投資保険料の償却も、営業活動に使用された純現金に貢献しました。
これらの現金の使用は、買掛金の130万ドルの増加と、その他の長期負債の60万ドルの増加によって一部相殺されました。さらに、2,930万ドルの株式ベースの報酬費用、540万ドルの減価償却費用、340万ドルの非支配株式投資の公正価値の減少、340万ドルの非支配株式投資の公正価値の減少、290万ドルのデリバティブ負債の公正価値の増加、オペレーティングリースの使用権（ROU）の変動、240万ドルの資産、および10万ドルの公正価値の増加からなる非現金項目を記録しました当社の偶発対価負債の。
2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は1億980万ドルで、純損失は9,650万ドル、繰延収益は2,370万ドルの減少、未払費用およびその他の負債は990万ドルの減少、前払費用およびその他の流動資産は840万ドルの増加、オペレーティングリース負債は合計260万ドル減少しました。さらに、690万ドルの投資プレミアムの償却と560万ドルのデリバティブ負債の公正価値の減少からなる非現金項目を記録しました。
これらの現金の使用は、株式ベースの報酬費用2390万ドル、非支配株式投資の公正価値の1,280万ドルの減少、減価償却費460万ドル、オペレーティングリースROU資産の240万ドルの変更、30万ドルの偶発的対価負債の公正価値の増加からなる非現金項目によって一部相殺されました。
投資活動
2024年3月31日に終了した3か月間、投資活動に使用された現金は、5,100万ドルの有価証券の純購入と240万ドルの不動産および設備の購入でした。
2023年3月31日に終了した3か月間、投資活動によって提供された現金は、有価証券の純満期3,150万ドルでしたが、600万ドルの不動産および設備の購入によって一部相殺されました。
金融活動
2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は、ストックオプションの行使による170万ドルの収益と、当社の従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行による140万ドルの収益で構成され、20万ドルの設備融資負債の返済によって一部相殺されました。
2023年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、株式公開による純収入9,400万ドル、ストックオプションの行使による収益340万ドル、および当社の従業員株式購入計画に基づく普通株式発行による170万ドルの収益で構成され、60万ドルの設備融資負債の返済と10万ドルの株式公開費用の支払いによって一部相殺されました。
30
資金要件
ポートフォリオの優先順位付けと戦略的再編の結果、今後12か月間は営業費用はほとんど変わらないと予想しています。これは、主要製品候補の継続的かつ予想される臨床段階の開発に関連するコストの増加が、前臨床研究開発に関連するコストの削減によって相殺されると予想しているためです。
当社の将来の営業費用は、以下の活動をどの程度行うかなど、さまざまな要因に左右されます。
2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券により、添付の要約連結財務諸表の発行日から少なくとも今後12か月間は、現在および計画されている営業費用と資本支出を賄うことができると予想しています。これらの見積もりは、不正確であることが判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く利用可能な資本リソースを使い果たす可能性があります。プログラムの開発には多くのリスクと不確実性があるため、製品候補の研究開発の完了に伴う資本支出と運営費の増加額を見積もることはできません。
私たちの将来の資金調達要件は、次のような多くの要因に左右されます。
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製品候補の開発に関して、これらまたはその他の変数の結果が変化すると、その製品候補の開発に関連するコストとタイミングが大幅に変わる可能性があります。さらに、当社の事業計画は将来変更される可能性があり、そのような事業計画に関連する運営上のニーズや資本要件を満たすために追加の資金が必要になる場合があります。
それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、株式募集、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約を組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。私たちには、確固たる外部資金源はありません。私たちはこれまで、資本ニーズの資金調達を株式発行に頼ってきましたが、将来的には株式発行に頼るでしょう。デット・ファイナンス（可能な場合）には、追加の債務の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。
第三者とのさらなる協力、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄しなければならない場合や、当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資本を調達できない場合、製品開発を延期、制限、削減、または終了するか、承認された場合、将来の商品化努力を延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。私たちは、私たちの事業を支援するためにそのような追加の資金源を確保できるという保証はありません。また、そのような資金が利用できる場合でも、そのような追加資金が私たちのニーズを満たすのに十分であるという保証はできません。
契約上の義務
私たちは、研究開発活動やその他の運営目的のサービスや製品の実施を支援するために、通常の業務の過程で契約研究機関や他のベンダーと契約を結びます。これらの契約は通常、通知による解約を規定しているため、キャンセル可能な契約であり、契約上の義務やコミットメントの計算には含まれていません。
キャンセル不可のオペレーティングリースとファイナンスリースで特定の資産をリースしています。リースは、主に機器に加えてオフィススペースと実験スペースに関するものです。2024年3月31日現在、これらのオフィス・研究所リースおよび機器リースに基づく将来の最低契約額の合計は2億4,380万ドルで、そのうち1,810万ドルが2024年に支払われる予定です。これらの最低リース料には、当社が負担する施設の運営費、不動産税、およびリースに基づいて家主に払い戻されるその他の費用は含まれていません。
2024年3月31日に終了した3か月間、2023年フォーム10-Kの「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」に記載されている契約上の義務とコミットメントに重大な変更はありませんでした。
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は11億ドルで、現金、マネーマーケットファンド、コマーシャルペーパー、企業証券、政府証券で構成されています。当社の現金および現金同等物は、主に米国の複数の金融機関の口座に保管されています。時々、連邦預金保険公社の限度額を超える現金および現金同等物の残高を維持することがあります。私たちは、商業銀行関係に関連する通常の信用リスクを超える異常な信用リスクにさらされているとは考えていません。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは、金利感応度です。これは、特に投資対象が短期の有価証券であるため、米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。当社の投資ポートフォリオの期間が短く、投資のリスクが低いため、金利がすぐに10％変動しても、投資ポートフォリオの公正市場価値に大きな影響はないと考えています。私たちは満期まで投資を保有する能力を持っているので、市場金利の変動が投資ポートフォリオに及ぼす影響によって、業績やキャッシュフローが大きな影響を受けることはないと予想しています。
私たちは現在、外貨為替レートの変動に関連する大きな市場リスクにさらされていません。ただし、米国外のベンダーと契約を結んでいるため、外貨レートの変動の影響を受ける可能性があります。将来、米国外のベンダーと追加の契約を結ぶ可能性があり、それによって外貨両替リスクが高まる可能性があります。
インフレは通常、人件費、研究費、製造費、開発費を増加させることで私たちに影響を与えます。このForm 10-Qの四半期報告書の他の部分に含まれる当社の財務諸表には、インフレは重大な影響を及ぼしていないと考えています。しかし、私たちの事業は将来、インフレによって悪影響を受ける可能性があります。
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アイテム 4.統制と手順。
開示管理と手続きの評価
当社の経営陣は、当社の最高経営責任者と最高財務責任者の参加を得て、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了時点で、取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている開示管理と手続きの有効性を評価しました。「開示管理と手続き」という用語は、取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。開示管理と手続きには、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報を蓄積し、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて会社の経営陣（最高執行責任者や最高財務責任者、または同様の職務を遂行する人物を含む）に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。経営陣は、どのような統制や手続きも、それがどれほどうまく設計され運用されても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。
2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、現在の当社の開示管理と手続きは、その時点での開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
私たちは内部統制の効率と有効性の向上に継続的に努めています。その結果、会社全体のプロセスが改良されています。2024年3月31日に終了した四半期に、財務報告に対する当社の内部統制（証券取引法の規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
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第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き
現在、私たちは重要な法的手続きの対象にはなっていません。
アイテム 1A.リスク要因。
このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている他の情報に加えて、「リスク要因の概要」と「項目1A」というタイトルのセクションで説明されている要因を慎重に検討する必要があります。当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性のある、2023年フォーム10-Kの「リスク要因」。2023年フォーム10-Kのリスク要因の開示は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の情報によって認定されています。2023年フォーム10—Kに記載されているリスクは、私たちだけのリスクではありません。現在私たちが知らない、または現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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アイテム 6.展示品。
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参考により組み込み |
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示す 番号 |
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展示品の説明 |
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フォーム |
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示す 番号 |
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提出 これで |
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3.1 |
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ビーム・セラピューティクス社の第4次修正法人設立証明書 |
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8-K |
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001-39208 |
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2020 年 2 月 11 日 |
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3.1 |
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3.2 |
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ビーム・セラピューティクス社の第2次改正および改訂細則 |
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10-K |
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001-39208 |
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2023 年 2 月 28 日 |
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3.2 |
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10.1 |
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ビーム・セラピューティクス社の非従業員取締役報酬方針の修正および改訂を行いました |
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X |
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10.2+ |
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ビーム・セラピューティクス社とその各執行役員との間のレター契約の補遺の形式 |
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X |
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31.1 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法に基づく規則13a-14 (a) および15d-14 (a) に基づく最高経営責任者の認定 |
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31.2 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法に基づく規則13a-14 (a) および15d-14 (a) に基づく最高財務責任者の認定 |
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X |
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32.1 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づいて採択された、米国法第18条第1350条に基づく最高経営責任者の認定 |
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X |
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32.2 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づいて採択された、米国法第18条第1350条に基づく最高財務責任者の認定 |
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X |
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101.インチ |
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XBRL インスタンスドキュメント-インスタンスドキュメントは XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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X |
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101.SCH |
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インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント |
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X |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類計算リンクベース文書 |
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X |
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101.DEF |
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インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント |
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X |
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101.LAB |
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インライン XBRL タクソノミーラベルリンクベース文書 |
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X |
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101.PRE |
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インライン XBRL タクソノミープレゼンテーションリンクベース文書 |
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X |
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104 |
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表紙インタラクティブデータファイル (インライン XBRL ドキュメントに埋め込まれています) |
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X |
+ 管理契約または報酬プランを示します。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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ビーム・セラピューティクス株式会社 |
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日付：2024年5月7日 |
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作成者: |
/s/ ジョン・エバンス |
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ジョン・エバンス |
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最高経営責任者 |
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(代表執行役員) |
日付：2024年5月7日 |
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作成者: |
/s/ テリー・アン・バレル |
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テリー・アン・バレル |
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最高財務責任者兼会計 |
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（最高財務会計責任者） |
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