バーテックス、2024年第1四半期の財務結果を報告します

−製品売上高は26.9億ドルで、2023年第1四半期比で13％増加。製品売上高の見通しについて、2024年のフルイヤー見通しを維持し、105.5〜107.5億ドルの製品売上高の見通しを再確認−

−ファンザカフトルトリプルのNDAおよびMAAのCFへの提出をFDAおよびEMAに行いました−

−中等度から重度の急性疼痛におけるスゼトリジン（VX-548）のローリングNDA提出を開始し、今四半期中に完了予定−

−アルパインイミューンサイエンシズを含む取引に合意し、IgA腎症における段階3 のアセットであるポベタシセプトおよび潜在的なパイプラインインアプロダクトを取得する−

ボストン—バーテックスファーマシューティカルズ社（Nasdaq: VRTX）は、2024年3月31日終了の第1四半期の連結財務結果を報告し、2024年のフルイヤーの財務見通しを再確認しました。

「バーテックスは、ビジネス全体での素晴らしい実行を含む、13％の製品売上高増加を記録し、2024年第1四半期に強力なスタートを切りました。今四半期は、FDAへのバンザカフトルトリプルの規制申請の完了、CASGEVY™のグローバル ローンチの拡大、そして中等度から重度の急性疼痛におけるスゼトリジンのローリング NDA提出を開始するなど、CF部門でのリーダーシップを拡大し、変革の可能性を持つ医薬品の広範で深いパイプラインを進めました。」と、バーテックスの最高経営責任者兼社長のReshma Kewalramani, M.D.は発言しています。「また、私たちはアルパインイミューンサイエンスの買収を発表し、魅力的な戦略的フィットとなっています。アルパインチームを歓迎し、共にIgANの最高峰の治療法であり、ポベタシセプトの開発を加速し、ポベタシセプトのパイプラインインアプロダクトの可能性を完全に探求することを楽しみにしています。」

2024年第１四半期決算発表

製品売上高は、2023年第1四半期比で13％増の26.9億ドルに増加し、主に海外市場におけるTRIKAFTA®/KAFTRIO®の持続的な強力な受け入れ、年少者の年齢層でのラベル拡張により、米国ではTRIKAFTAの持続的なパフォーマンス、CF患者の2〜5歳の年齢層の中での受け入れにより、海外での製品売上高は、2023年第1四半期比で21％増の11.7億ドルに増加。2024年第1四半期の純製品売上高は、米国内で8％増の15.2億ドル、米国外で21％増の11.7億ドルに増加した。

合併GAAPおよび非GAAP R&D、取得済みIPR&DおよびSG&A費用は、それぞれ2023年の第1四半期の13億ドルと12億ドルに対し、それぞれ12億ドルと10億ドルに減少した。減少の要因は、取得済みIPR&D費用の減少による部分的な相殺が原因でした。

バーテックスの治療法の全世界での打ち上げをサポートする投資と、中期および後期の臨床開発で進展した複数のプログラムを支援するための継続的な投資を行う。

GAAP法による有効税率は、2023年第1四半期の21.5％に対し、14.0％となった。これは、バーテックスの所得税準備金の離散な調整と、株式報酬に関連する税制上のメリットが主な要因である。

Non-GAAP法による有効税率は、2023年第1四半期の21.3％に対し、17.4％となった。これは、バーテックスの所得税準備金の離散な調整が主要な要因である。詳細につきましては、Note1を参照してください。

GAAPおよび非GAAPの純利益は、23年第1四半期と比較してそれぞれ57％および56％増加し、主に製品売上高の増加と取得したIPR＆D費用の低下によるものです。

2024年3月31日時点の現金、現金同等物、および時価証券総額は146億ドルであり、2023年12月31日時点の137億ドルに比べて増加した。この増加は、強い売上高のオペレーションから得られたキャッシュ・流入が主な要因であり、部分的にバーテックスの普通株式の買戻しや、ビジネス開発支払いから引き換えられた。

2024年度の財務ガイダンス

バーテックスは、2024年のフルイヤーの財務ガイダンスについて再確認し、製品売上高の見通しを105.5億ドルから107.5億ドルに維持する。バーテックスの製品売上高の見通しには、CFの継続的な成長と、承認済み適応症および地域におけるCASGEVYの投入を含む見込みが含まれている。バーテックスの抱合したNon-GAAP R&D、取得済みIPR&DおよびSG&A費用の見通しは43億ドルから44億ドルであり、複数の中期および後期臨床開発プログラム、商業および製造能力、および125百万ドルの前払金およびマイルストーン支払いの継続的な投資を見込んでいる。アルパインイミューンサイエンシズの今回発表された買収は、第二四半期に完了する見込みである。バーテックスは、アルパインの営業費用を調整する予定はない。ただし、購入会計の影響を除外しているため、影響の可能性がある。

バーテックスの財務ガイダンスは以下の通りです:

主要業績ハイライト

市販製品および近期発売の可能性のある製品

CFポートフォリオ

バーテックスは、「CFTR遺伝子の特定の突然変異を持つCFの幼児の治療に承認を与えることがヨーロッパ委員会から認められたKALYDECOは、ヨーロッパでこの年齢層のCFの根本的な原因を治療するために承認された最初で唯一の薬剤を表すようになった」と発表した。

•バーテックスは、vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor（「vanzacaftor triple」としても知られる次世代の3つの可能性のある治療法）の有力な研究から、CF患者の治療に対する承認および補償が続くことを予想している。

•バーテックスは、CFの治療薬を服用する患者数が、新しい承認や若年層の治療に対する補償を通じて引き続き増加すると予想している。新しい進展は以下の通り:

•バーテックスは、優先的審査権を利用して、CF（6歳以上）の人々に1日1回のバンザカフターの3つの配合剤の規制マーケティング申請を米国食品医薬品局（FDA）とヨーロッパ医薬品庁（EMA）に提出しました。バーテックスは、イギリス保健規制庁、カナダ保健省、スイスメディック、豪州治療製品局（TGA）、およびニュージーランド保健省に対しても、CFの6歳以上の人々について、今年後半に規制申請を完了する予定です。

SCD（鎌状赤血球症）およびTDT（輸血依存性β型地中海貧血）の治療のためのCASGEVY：CASGEVYは、SCDまたはTDTの合格患者に対して、非ウイルス性のex vivoCRISPR / Cas9遺伝子編集細胞療法であり、SCDの患者の血管閉塞性発作（VOCs）を減少または排除することが示され、TDTの患者の輸血需要を減少させます。

•CASGEVYは、SCDおよびTDTの両方の治療に対して、米国、イギリス、欧州連合（EU）、サウジアラビア王国（KSA）、およびバーレーン王国（バーレーン）で承認されています。バーテックスは、CASGEVYのSCDおよびTDTについて、スイスとカナダに対する規制申請を完了しており、カナダの申請は優先審査を受けました。

•4月中旬時点で、バーテックスはグローバルに25以上の承認された治療施設（ATC）を活性化させ、すべての地域の複数の患者が細胞採取を開始しました。

•バーテックスは、米国の商業および政府の健康保険プロバイダーと多数の契約を結んで、CASGEVYへのアクセスを提供しています。

•バーテックスは、KSAとバーレーンのSCDまたはTDTの人々、および早期アクセスプログラムを介してフランスのTDTの人々に対するSCDまたはTDTの報酬支払いアクセスを確保しています。

中程度から重篤な急性疼痛の治療のためのスゼトリギン（VX-548）：バーテックスは、NaV1.8の選択的な小分子阻害剤を複数発見し、多様な疼痛状態で効果的な疼痛の治療を提供する可能性のある新しいクラスの疼痛薬を作成することを目的としています。オピオイドや他の現在利用可能な薬剤の制限なしに。

•バーテックスは、中程度から重症の急性疼痛に対するスゼトリギンの3つの第3相試験の陽性結果を第1四半期に公表しました。

•FDAは、中程度から重篤な急性疼痛のスゼトリギンへの新薬申請（NDA）を段階的に申請し、バーテックスは段階的な手続きを開始しました。申請は、2024年第2四半期に完了する予定です。スゼトリギンは、中程度から重症の急性疼痛に対するFDAのファストトラックおよびブレークスルーセラピー指定も受けています。

選択的臨床段階R＆Dパイプライン

嚢胞性線維症

バーテックスは、そのようなアプローチに利益を得ることができる約90％の患者に対して、小分子の口内CFTR修飾剤の次世代製品を追求し続けており、CFTR修飾剤から恩恵を受けることができないCFの5,000人以上に対して、霧状のmRNA療法を追求しています。

•嚢胞性線維症：次世代三重口内小分子組み合わせのバンザカフター/テザカフター/デュティバカフター

•バーテックスは、RIDGELINEと呼ばれる第3相研究の新しいコホートを、2歳から5歳までの少年を対象に、少なくとも1つのF508del変異またはトリプル組み合わせCFTR修飾剤に応答する変異を有する嚢胞性線維症の子供たちを対象に、2024年後半に開始する予定です。

霧状のmRNA療法：

•バーテックスは、CFを持つ人々の多くの加速dose（MAD）部分の第1 / 2 study VX-522に患者を登録および投与し続けています。

バーテックスは、この研究のデータを2024年後半または2025年初めに共有することを予期しています。

鎌状赤血球症および輸血依存性β型地中海貧血：

•バーテックスは、SCDまたはTDTの5〜11歳の人々の2つのグローバルな第3相研究の登録を完了しました。

•バーテックスは、CASGEVYのより穏やかな処置に対する前臨床資産の開発に取り組み続けており、これにより、米国とヨーロッパの150,000人を超える患者を対象とすることができます。

急性疼痛

バーテックスは、次世代の選択的NaV1.8阻害剤の一つであるVX-993の経口製剤を用いた中等度から重度の急性疼痛の治療のための第2相研究を2024年に開始する予定です。

FDAは、VX-993の静脈内投与製剤について、中等度から重度の急性疼痛の治療用において、それに関する申請を承認しました。バーテックスは第1相試験を開始しています。

バーテックスは、疼痛の革新とリーダーシップへの取り組みの一環として、急性および末梢神経障害性疼痛用に、NaV1.8阻害剤との単剤使用または併用のためのNaV1.7阻害剤の開発を継続しています。

末梢神経障害性疼痛（PNP）

FDAとの成功裏に終わった第2相会議の後、バーテックスは、第3相の糖尿病性末梢神経障害症状（DPN）を持つ患者におけるsuzetrigineの翻訳至ジストピートプラムを、2024年の後半に開始する予定になっています。FDAは最近、この治療においてsuzetrigineにブレークスルー治療指定を付与しました。

バーテックスは、PNPの約40％を占める痛みを伴う腰骨神経根症（LSR）におけるsuzetrigineの第2相研究に対して、患者の登録と投薬を継続しています。バーテックスは、第2相研究の登録を2024年の終わりまでに完了する予定です。

バーテックスは、2024年にPNPの治療に、VX-993の経口製剤を用いた第2相研究を開始することを予定しています。

APOL1由来の腎臓病（AMKD）

バーテックスは、この腎臓病の根本的な遺伝子ドライバーを標的とする新しい薬のクラスを先駆けて開発しており、APOL1機能の口腔小維持薬および小分子阻害剤を複数見つけ出しました。

IMDCがレビューした非盲検データの総体に基づき、バーテックスはAMKDを持つ患者を対象としたグローバル第2/3相の重要な臨床試験の第3フェーズに進むことができました。この試験で、標準治療に加えて、45mg/日のイナクサプリンの静脈内投与とプラセボが比較されます。

さらに、IMDCのレビューに基づき、試験はAMKDを持つ10歳から17歳の若年層を含むように拡大されました。

本試験は、eGFRスロープの予防計画内解析により、基準線からの蛋白尿のパーセント変化を補完的にサポートすることによって、イナクサプリンアームとプラセボとの比較が進められます。解析が陽性であれば、中間解析は米国での加速承認の基盤となる可能性があります。

1型糖尿病（T1D）

バーテックスは、T1D患者の内因性インスリン産生細胞の置換のため、幹細胞由来の成熟した内分泌細胞を用いた細胞療法の開発を評価しており、この疾患の一度限りの機能的治療法の可能性を目指しています。

VX-880、標準免疫抑制下で完全分化した島細胞を使用：

低血糖症の警告意識および頻回の低血糖発作があるT1D患者を対象とした第1/2相試験の情報を総合的にレビューした結果、バーテックスは薬剤投与を再開しました。

バーテックスは、17人の患者を対象としたグローバル試験のA、B、C部分の登録を完了し、近日中に投薬を終了する予定です。

バーテックスは、2024年6月に開催されるアメリカ糖尿病協会第84回科学セッション会議で、進行中の第1/2相研究から更新されたデータを発表する予定です。

VX-264は、免疫保護装置でカプセル化された完全に分化した島細胞です：

同じVX-880島細胞をカプセル化する新しい装置を用いたVX-264の臨床試験は、多部分の第1/2相試験です。

▪ バーテックス社は、研究の第A部を完了し、第B部を開始しました。

• ウイルスに反応する細胞の分化を完了した過剰反応免疫細胞に関するものです。

▪ バーテックス社の過剰反応免疫細胞プログラムは、VX-880およびVX-264プログラムで使用されたと同じ幹細胞由来の完全分化型島細胞をCRISPR/Cas9でジーン編集して、免疫系から細胞を隠蔽することです。このプログラムは研究段階で進行しています。

成人で最も一般的な筋ジストロフィーである筋強直性ジストロフィー1型（DM1）について、バーテックス社は潜在的なアプローチを複数評価しており、米欧で疾患を持つ人が約110,000人おり、承認された治療法はありません。バーテックス社の主要アプローチであるVX-670は、2023年2月にEntrada Therapeuticsからライセンス供与されたオリゴヌクレオチドであり、細胞内への効果的な投与を促進するシクリックペプチドに結合したものであり、DM1の原因に対処する潜在的な可能性があります。

自然優性多嚢胞腎（ADPKD）について、バーテックス社は、PC1ミスセンス変異の機能を回復する小分子補正因子を開発することで、疾患の根本原因に対処することを目指しています。ADPKDは、米欧で約25万人に影響する最も一般的な遺伝子性腎臓疾患です。

• バーテックス社は、VX-407を評価するための健康なボランティアによる第1相臨床試験を開始しました。これは、全体の約25万人のADPKDの患者集団の約10％に当たる、サブセットのPKD1変異体を持つ患者の根本原因に対処するための、第一種小分子補正因子です。

• 米国のVX-670のINDはクリアされ、カナダ、英国、EUの臨床試験申請（CTA）およびオーストラリアの臨床試験通知（CTN）もクリアされました。

• 登録と投与が進行中です。

バーテックス社とアルパインイミューンサイエンシズは、Alpineが約49億ドルで売却されることになる最終合意に達した。Alpineの主要分子であるpovetaciceptは、BAFF（B細胞活性化因子）およびAPRIL（増殖誘導性リガンド）の高度に強力で効果的な二重拮抗剤である。第2相開発を行ったpovetaciceptは、IgA腎症（IgAN）において潜在的に最高峰の有効性を示し、多発性疾患である腎臓自己免疫疾患で、進行性を伴い、末期腎不全に至る可能性があります。このため、世界中で最も一般的な原発性（特発性）糸球体腎炎の原因を標的とする承認済みの治療法は現在存在しておらず、米国だけで約13万人に影響を与えています。povetaciceptは、2024年第2四半期にIgANで第3相臨床開発に参入する予定です。

このプレスリリースでは、米国で一般的に受容されている会計原則（GAAP）に従って、バーテックス社の財務結果と財務指針が提供され、特定の非GAAP財務指標が使用されています。特に、非GAAP財務結果と指標は、（i）株式報酬費用、（ii）無形資産の減価償却費用、（iii）戦略的投資の公正価値に関連する利益または損失、（iv）受取可能な対価の公正価値の増減、（v）取得関連費用、および（vi）その他の調整がバーテックス社の税引前利益から除外されています。同社の非GAAP財務結果は、特定の離散的アイテムや上記の税引前利益の非GAAP調整に関連する見積もりに対する税の影響を除外しているため、同社のGAAP財務結果の代わりに表示してもらってはなりません。同社の経営陣は、これらの非GAAP財務指標は、同社のビジネスの基本的なトレンドを示すのに役立ち、現在の結果を以前の期の結果と比較する際に重要であり、同社の財務状況に関する追加の情報を提供すると考えているため、同社が内外に発信する予算および業務目標を確立するために、業務を管理し、パフォーマンスを評価するために、これらの非GAAP財務指標を使用しています。同社の非GAAP財務指標の計算は、他の企業が使用している計算と異なる場合があります。GAAP財務結果から非GAAP財務結果への調整の調整表は、添付された財務情報に含まれています。

同社は、非GAAPベースでR＆D、取得されたIPR＆D、およびSG＆A費用と有効税率に関するガイダンスを提供します。それ以外に特記事項がない限り、GAAPおよび非GAAPのR＆D、取得されたIPR＆D、およびSG＆A費用に関するガイダンスには、コラボレーション、資産取得、および/または第三者の知的財産権のライセンスを含む潜在的将来の事業開発取引に関連する見積もりは含まれません。同社は、GAAP効果税率に関するガイダンスを提供していません。なぜなら、株式報酬に関連する超過税額利益や特定の離散的アイテムの影響を合理的な確実性を持って予測することができず、その可能性があるためですが、それらは重要なものです。

外部のイノベーションへの投資

バーテックス社とアルパインイミューンサイエンシズは、Alpineの全普通株式を株式現金を用い約49億＄で取得する契約を締結しました。取引は、2024年第2四半期に閉鎖される予定です。Alpineの主要分子であるpovetaciceptは、BAFF（B細胞活性化因子）およびAPRIL（増殖誘導性リガンド）の高度に強力で効果的な二重拮抗剤であり、IgA腎症（IgAN）において潜在的に最高峰の有効性を示し、多発性疾患である腎臓自己免疫疾患で、進行性を伴い、末期腎不全に至る可能性があります。このため、世界中で最も一般的な原発性（特発性）糸球体腎炎の原因を標的とする承認済みの治療法は現在存在しておらず、米国だけで約13万人に影響を与えています。povetaciceptは、2024年第2四半期にIgANで第3相臨床開発に参入する予定です。

自己免疫性腎疾患と細胞減少症の第1b/2相研究のデータは、今年後半に発表予定です。

バーテックス社は、2024年第1四半期にDM1のVX-670における臨床的なマイルストーンを達成し、Entradaに対して7500万ドルのマイルストーンが支払われることになりました。

非GAAP財務指標 米国一般会計原則（"GAAP"）に従って提示された財務諸表を補完するために、会社は、EBITDA、調整後EBITDA、調整後EBITDAマージン、レストランレベルの営業利益（損失）、レストランレベルの営業利益（損失）マージンなど、 GAAPに認知されていない一部の財務指標を含む、非GAAP指標を示しています。これらの非GAAP指標は、財務状況や業績に関する特定の財務情報やトレンドについて、経営陣や投資家に有用な情報を提供することを目的としています。これらの指標は、会社の全体的な運営結果を完全に理解するためには不十分であり、それらの指標は、GAAP財務結果と併せて確認することが望ましいです。

この記事では、米国一般会計原則（GAAP）に従ったバーテックス社の財務成績と財務指針について説明されており、特定の非GAAP財務指標も記載されています。

バーテックス社は、インプレスリリースで、ビジネスデベロップメントの取引、コラボレーション、および/または第三者の知的財産権のライセンスに伴う、ポートフォリオの変更に関する見積もりを除く、GAAPおよび非GAAPのR＆D、取得されたIPR＆D、およびSG＆A費用に関する指針を提供します。GAAPに従った有効税率に関しては、適切な確実性を持って株式報酬に関連する超過税額利益や特定の離散的アイテムの影響を予測することができないため、指標を提供していません。

バーテックスファーマシューティカルズ

連結損益計算書

(百万ドル、1株当たり金額は、未監査)

バーテックスファーマシューティカルズ

製品収益

(百万単位)（未監査）

バーテックスファーマシューティカルズ

GAAPから非GAAP財務情報への調整

(百万単位、パーセンテージ除く)（未監査）

バーテックスファーマシューティカルズ

(GAAPと非GAAP金融情報の調整（続き）)

（百万ドル、1株当たり金額を除く）（未監査）

ノート

1: 2024年3月31日までの3か月間にわたり、「税調整」には、企業の税引前所得に対する非-GAAPに関する調整および株式報酬に関連する超過税金利益に関する見積もりの所得税が含まれていました。

2: 企業の2024年通期のGAAPに統合されたR＆D、取得されたIPR＆DおよびSG＆A費用と非GAAPに統合されたR＆D、取得されたIPR＆DおよびSG＆A費用の差額は、主に株式報酬費用6億ドルから7億ドルに関連しています。その他に特筆すべき事項がない限り、GAAPおよび非GAAPのR＆D、取得されたIPR＆DおよびSG＆A費用の統合に関するガイダンスには、協働、資産取得、および/またはサードパーティの知的財産権のライセンスなどの将来のビジネス開発取引に関連する見積もりが含まれていません。

バーテックスファーマシューティカルズ

簡易合算貸借対照表

(百万ドル)(未監査)

バーテックスについて バーテックスは、重篤な疾患を持つ人々に変革をもたらすため、科学的なイノベーションに投資するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、多発性の慢性的な疾患であるシスチック線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性βサラセミアの原因を治療する承認を受けた薬剤を持ち、これらの疾患における臨床および研究プログラムを進めています。また、急性および神経性疼痛、APOL1媒介性腎疾患、常染色体優性多嚢胞性腎臓病、1型糖尿病、筋強直性ジストロフィー型1およびα-1抗トリプシン欠乏症など、人間の因果関係に関する深い洞察を持つ重篤な疾患における探求的治療のパイプラインも構築しています。

バーテックスは、深刻な疾患を持つ人々のために変革的な医薬品を作成するために科学的革新に投資するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、多発性の慢性的かつ寿命を短縮する遺伝子疾患の根本原因を治療する承認済み医薬品を有しており、システィック線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなどの疾患に対する臨床および研究プログラムを推進しています。バーテックスは、APOL1媒介性腎疾患、急性および神経痛、1型糖尿病、筋強直性ジストロフィー1型およびα-1抗トリプシン欠損症など、人間生物学の原因に深い洞察力を持つ重篤な疾患の幅広いモダリティの臨床パイプラインも有しています。

バーテックスは1989年に設立され、グローバル本社はボストンにあり、国際本部はロンドンにあります。同社は、北アメリカ、ヨーロッパ、豪州、ラテンアメリカ、中東における研究開発拠点および商業オフィスを持っています。バーテックスは、科学誌のトップエンプロイヤー・リストを14年連続で含む業界トップの職場の1つとして常に認められており、Fortuneの100 Best Companies to Work Forにも選ばれています。企業のアップデートやバーテックスのイノベーションの歴史について学ぶには、www.vrtx.comを訪問するか、LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube、Twitter/X でフォローしてください。

将来予測に関する特記事項について

このプレスリリースには、リスク、不確実性、その他の要因がある前向きな声明が含まれています。歴史的事実以外のすべての声明は前向きな声明と見なされ、バーテックスとバーテックスのシニアマネジメントチームのメンバーの意図、信念、または現在の期待に関するすべての声明を含みます。前向き見通しは純粋な歴史的事実ではなく、「予想する」、「可能性がある」、「予測する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「ポテンシャルを持つ」、「信じる」、「探る」、「見積もる」といった同様の意味を持つ言葉や用語で修飾される場合があります。このような声明には、CASGEVY周りの期待、治療の承認と補償を通じて、若年患者の治療を新たに承認することを含め、バーテックスがCFでの継続的な成長を期待していること、（ii）潜在的に近いバンザカフタートリプルの商業化の期待と状況、2024年にイギリス、カナダ、スイス、豪州、ニュージーランドの規制当局に提出する計画、（iii）CASGEVYの期待される利益、ATCの活性化に関する期待、並びにアメリカ以外での追加の償還アクセスの確保に関する計画、（iv）我々の痛みのプログラムの製品候補の潜在的な利益と商業的な成功に関する期待、（v）中程度から重度の急性痛症の治療に対するシュゼトリジンの商業化の可能性と状況、第2四半期に規制当局に提出する計画、（vi）2024年後半に2〜5歳のCF患者を対象としたバンザカフタートリプルの第3相RIDGELINE試験を開始する計画、（vii）バンザカフタートリプルのVX-522第1/2相試験の期待、このnebulized mRNA療法の潜在的な利益、2024年後半または2025年初めにデータを共有することを期待している、（viii）SCDおよびTDTプログラムに関する期待、つまり、CASGEVYのより穏やかな調整が150,000人以上の広い患者人口にも適用可能であることを期待している、（ix）DPNを有する患者を対象としたシュゼトリジンの第3相決定的プログラムを開始する予定であり、2024年末までにLSRにおけるシュゼトリジンの第2相試験の登録を完了する期待があり、2024年にPNPの治療に向けたVX-993の経口製剤の第2相試験を開始する予定であること、（x）軽度から中等度の疼痛の治療に向けたVX-993の経口製剤の第2相試験を開始する計画であり、急性疼痛とPNPの両方のNaV1.7阻害剤を引き続き開発する計画であり、（xi）インアクサプリンを評価するグローバルPhase 2/3 pivotal clinical trialの計画に関するAMKDプログラムの潜在的な利益、研究設計、および、（xii）VX-880の第1/2相試験のステータスに関する我々のT1Dプログラムに関する期待、当社が投与を完了するための期待、近日中に医学会議でデータを発表する計画、（xiii）DM1患者の治療にVX-670の潜在的な利益および臨床的状況、（xiv）VX-407の初の小分子修正剤としての潜在的な利益と、対象患者集団に関する見解、および（xv）Alpine Immune Sciences、Inc.の未払い株式の買収に関する予想、計画、および予想されるタイムライン、Alpineに関する予想、およびpovetaciceptの治療範囲、povetaciceptのターゲットとされる患者集団に関する我々の見解、現在のアルパインのパイプラインからの臨床データの利用可能性に関する我々の見解が含まれます。バーテックスは、このプレスリリースに含まれる前向きな声明が正確であると信じているが、これらの前向きな声明は、バーテックスがこのプレスリリースの日付時点でのバーテックスの信念に基づくものであり、実際のイベントまたは結果がこれらの前向きな説明と異なる可能性があるリスクや不確実性が多数存在することに注意すべきです。これらのリスクや不確実性には、「リスク要因」という見出しの下に列挙されたリスクや会社に影響を与える他の注意事項を含み、バーテックスがSECに提出した定期的な報告書、すべての10-K年次報告書、12月31日までの年次報告書、および10-Q四半期報告書、および8-K現在の報告書、すべてが含まれます。これらの文書は、証券取引委員会（SEC）に提出され、会社のウェブサイトwww.vrtx.comおよびSECのウェブサイトwww.sec.govで入手できます。これらの声明または科学的データの評価に過度に依存するべきではありません。バーテックスは、新しい情報が入手可能になるたびに、このプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

この通信で言及されているAlpine Immune Sciences, Inc.の普通株式の公開買付けは2024年4月22日に開始されました。この通信は情報提供のみを目的としており、Alpine Immune Sciences, Inc.の株式の購入を勧誘するものでもオファーするものでもありません。これは、バーテックスまたはAlpine Immune Sciences, Inc.がSECに提出したいかなる公開買付け資料の代替でもありません。2024年4月22日に、公開買付けが開始されたとき、バーテックスは、Offer to Purchase、関連するTransmittal Letter、およびその他の公開買付け文書（合わせて「公開買付け資料」と呼ばれる）を含むスケジュールTOの公開買付け声明をSECに提出し、Alpine Immune Sciences, Inc.は、公開買付けに関するSchedule 14D-9（「勧誘/推奨声明」と呼ばれる）をSECに提出しました。ALPINE IMMUNE SCIENCES, INC.の証券保有者は、公開買付け資料および勧誘/推奨声明をよく読んでください。

買収に関連する追加情報および取得方法

入札オファーに関する決定が行われる前に注意深く読むべき重要な情報を含んでいます。 入札オファー資料および勧誘/推奨声明は、SECのウェブサイトのwww.sec.govから無料で入手可能です。Tender Offer Materialsの追加のコピーは、 https://investors.vrtx.com/financial-information/sec-filings の「投資家」セクションで無料で入手するか、電話でVertexに連絡するか、Investorinfo@VRTX.com 宛にメールで連絡するか、入札オファー資料に記載されている情報代理人に当該資料の請求を指示することができます。入札オファー資料と勧誘/推奨声明に加えて、Alpine Immune Sciences, Inc.とVertexは定期報告書およびその他の情報をSECに提出しています。VertexとAlpine Immune Sciences, Inc.のSECへの提出書類は、商業的な文書検索サービスからも無料で一般公開されており、SECが維持するウェブサイトwww.sec.govからも入手できます。また、各社の投資家向け関連ウェブサイトでも入手できます。

カンファレンスコールおよびウェブキャスト

同社は、午後4時30分（米国東部時間）に会議通話およびウェブキャストを開催します。通話にアクセスするには、(833) 630-2124（米国）または+1（412）317-0651（国際）にダイヤルし、「Vertex Pharmaceuticals First Quarter 2024 Earnings Call」と参照してください。

会議通話はライブでウェブキャストされ、リンクはVertexのウェブサイトの「投資家」セクションのwww.vrtx.comからアクセスできます。時間通りの接続を確保するためには、予定されたウェブキャストの少なくとも15分前に参加者が登録することをお勧めします。アーカイブされたウェブキャストは、同社のウェブサイトで利用可能です。

（VRTX-E）

バーテックスの連絡先：

投資家関係：

スージー・リサ、CFA、617-341-6108

マニシャ・パイ、617-961-1899

ミロスラヴァ・ミンコワ、617-341-6135

メディア：

617-341-6992

Mediainfo@vrtx.com