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別紙99.1

 

 

Axsome Therapeuticsは、2024年第1四半期の決算を発表し、ビジネスアップデートを提供します

 

2024年第1四半期の純製品売上高は7,500万ドルで、前年比で 160% 増加しました

 

Aovelity® 2024年第1四半期の純製品売上高は5,340万ドルで、前年比で240％の成長となりました

 

Sunosi® 2024年第1四半期の純製品売上高は2,160万ドルで、前年比で64％増加しました

 

オーベリティの対象となる可能性のある第2大規模グループ購買組織（GPO）と契約を締結しました

 

ナルコレプシーにおけるAXS-12の重要な第3相試験の陽性結果が発表されました

 

アルツハイマー病の興奮に関するAXS-05のADVANCE-2第3相試験とADHDにおけるソリアムフェトールのFOCUS第3相試験のトップライン結果は、どちらも2024年下半期に予想されます

 

アルツハイマー病興奮症を対象としたAXS-05のACCORD-2第3相ランダム化離脱試験が開始されました。登録完了は2024年半ばに予定されています

 

大うつ病性障害と過食症におけるソリアムフェトールのPARADIGMとENGAGEの第3相試験がそれぞれ開始されました

 

片頭痛におけるAXS-07のNDA再提出と線維筋痛症におけるAXS-14のNDA提出、どちらも2024年第2四半期を目標としています

 

ニューヨーク、2024年5月6日（グローブ・ニュースワイヤー）— 中枢神経系（CNS）障害の管理のための新しい治療法を開発・提供するバイオ医薬品企業であるAxsome Therapeutics, Inc.（NASDAQ：AXSM）は本日、2024年第1四半期の決算を発表しました。

「第1四半期は、うつ病、ナルコレプシー、閉塞性睡眠時無呼吸症の患者に重要で差別化された治療オプションを提供する市販製品の財務実績が好調でした」と、Axsome TherapeuticsのCEOであるHerriot Tabuteau医学博士は述べました。「また、この四半期には革新的な神経科学パイプラインを大幅に発展させました。私たちは、この新薬をこの衰弱状態の患者さんに提供するための大きな一歩であるナルコレプシーのAXS-12の第3相試験の肯定的な結果を発表しました。そして、大うつ病性障害と過食症におけるソリアムフェトールの2つの重要な試験を開始しました。今後数か月以内に、片頭痛のAXS-07に関するNDAと、線維筋痛症のAXS-14に関するNDAを再提出することを楽しみにしています。アルツハイマー病アジテーションを対象としたAXS-05の第3相ADVANCE-2試験は、2024年後半に完了する予定です。さらに、アルツハイマー病の興奮に関するAXS-05に関するACCORD-2試験、第3相ランダム化離脱試験の開始により、この臨床開発プログラムの堅牢性を高めました。この試験への登録は2024年半ばに完了する予定です。」

2024年第1四半期の財務ハイライト

•
2024年第1四半期の総純製品収益は7,500万ドルで、前年同期比 160% 増加しました。2023年の同時期の純製品収益の合計は2,880万ドルでした。2023年第1四半期の総収益は9,460万ドルでした。これには、ヨーロッパおよび中東および北アフリカ地域の特定の国におけるSunosiの商業化権のアウトライセンスに対して受け取った1回限りの6,570万ドルの前払い金が含まれます。
•
2024年第1四半期のオーベリティの純製品売上高は5,340万ドルで、前年比で240％増加しました。2023年の同時期のオーベリティの純製品売上高は1,570万ドルでした。

1

 

 

•
2024年第1四半期のSunosiの純製品収益は2,160万ドルで、製品の純売上高は2,070万ドルで、ライセンスされていない地域での販売に関連するロイヤルティ収益は90万ドルで、前年比で64％増加しました。2023年の同時期のSunosiの純製品収益は1,320万ドルで、そのうち1,290万ドルの純製品売上高と30万ドルのロイヤリティ収入でした。
•
2024年の第1四半期の総収益費用は630万ドルでした。2023年の同時期の総収益費用は760万ドルでした。2023年の同時期には、500万ドルのアウトライセンス料分担費用が含まれています。
•
研究開発（R&D）費用は、2024年の第1四半期は3,680万ドルでしたが、2023年の同時期はそれぞれ1,780万ドルでした。この増加は主に、大うつ病、過食症、ADHDを対象としたソリアムフェトールの第3相試験の開始と継続、AXS-05とAXS-12の進行中の試験、AXS-07とAXS-14の予想されるNDAに関連する製造、AovelityとSunosiの市販後のコミットメント、および非現金株式ベースの報酬を含む人件費の増加に関連していました。
•
2024年第1四半期の販売、一般、管理（販管費）費は9,900万ドルでしたが、2023年の同時期は7,420万ドルでした。この増加は主に、現金以外の株式ベースの報酬を含む、特にフィールドフォースの拡大と組織の成長を中心としたAuvelityとSunosiの商業化活動に関連していました。
•
2024年第1四半期の純損失は6,840万ドル、つまり1株あたり1.44ドルでしたが、2023年の同時期の純損失は1,120万ドル、つまり1株あたり0.26ドルでした。2024年第1四半期の純損失は、2,100万ドルの非現金費用を反映しています。2023年の同時期には、Sunosiのアウトライセンスによる6,200万ドルの純利益が含まれています。

 

•
現金および現金同等物の総額は、2023年12月31日時点の3億8,620万ドルに対し、2024年3月31日時点では3億3,140万ドルでした。
•
2024年3月31日時点で発行されている普通株式は47,464,575株でした。

財務ガイダンス

•
Axsomeは、現在の事業計画に基づいて、現在の現金で予想される事業資金をキャッシュフローのプラスに充てることができると考えています。

コマーシャルのハイライト

オーベリティ

•
2024年の第1四半期には、約95,000件のオーベリティの処方箋が作成されました。これは、2023年の第4四半期と比較して12％連続で増加しています。
•
すべてのチャネルにわたるAovelityの支払者補償範囲は、全保険期間の約70％で安定しています。商業チャネルと政府（メディケアとメディケイド）チャネルでカバーされる生活の割合は、それぞれ約48％と約100％です。

 

•
2024年5月1日より、Axsomeはオーベリティのフォーミュラリー補償の可能性について、2つ目の大規模グループ購買組織（GPO）と契約を結びました。このGPOに基づく薬局の福利厚生管理者と健康保険は、契約条件に基づいてAvelityの補償範囲を決定できるようになりました。Axsomeは現在、Auvelityの3大GPOのうち2つと契約しています。

2

 

 

スノシさん

•
2024年の第1四半期に、米国で約42,000件の処方箋が米国で作成され、2023年の第4四半期と比較して1.6％減少しました。

 

•
Sunosiは商業チャネルで幅広い保険契約を結んでおり、生命の95％をカバーしています。現在、全チャネルの全生涯の 83% がカバーされています。

開発パイプライン

Axsomeは、業界をリードする神経科学ポートフォリオを推進しています。その中には、米国だけで1億5000万人以上が罹患している10の重篤な精神・神経疾患を対象とした、特許で保護された革新的で後期段階の5つの製品候補が含まれています。主要なパイプラインプログラムの最近および予想される進捗状況を以下にまとめます。

AXS-05

AXS-05（デキストロメトルファン-ブプロピオン）は、アルツハイマー病（AD）の興奮と禁煙のために開発中のAxsomeの新しい経口治験用NMDA受容体拮抗薬およびシグマ1アゴニストです。AXS-05は、ADアジテーションのブレークスルーセラピーとして米国食品医薬品局（FDA）のブレークスルーセラピーの指定を受けています。

•
アルツハイマー病の攪拌：Axsomeは、AD興奮の治療におけるAXS-05の有効性と安全性を評価するために、第3相プラセボ対照並行グループ試験であるADVANCE-2試験を実施しています。ADVANCE-2を完了した患者は、長期のオープンラベル安全延長試験に参加することができます。当社は、ADVANCE-2が2024年の後半に完成すると予想しています。

Axsomeは最近、AD興奮の治療におけるAXS-05の有効性と安全性を評価するために、第3相二重盲検プラセボ対照ランダム化離脱試験であるACCORD-2試験を開始しました。この研究では、当社の長期非盲検安全延長試験の患者をAXS-05で治療し、コーエン・マンスフィールド攪拌インベントリ（CMAI）に基づいて治療反応を監視します。治療が奏効した約140人の患者を、二重盲検治療期間に1：1の比率でランダムに割り付け、AXS-05による治療を続けるか、プラセボに切り替えるかを、最長26週間または興奮が再発するまで行う予定です。主要評価項目は、ランダム化から再発までの時間です。同社は、今年の半ば頃にこの調査への登録が完了すると予想しています。

ACCORD-2は、AD攪拌におけるAXS-05の堅牢な開発プログラムに4番目の対照効能試験を追加しました。現在、2つの並行グループ試験（ADVANCE-1とADVANCE-2）と2つのランダム化離脱試験（ACCORD-1とACCORD-2）が含まれています。

•
禁煙：Axsomeは、2024年にこの適応症に関する重要な第2/3相試験を開始する予定です。

3

 

 

AXS-07

AXS-07（MoSeIC™ メロキシカム-リザトリプタン）は、片頭痛の急性期治療のためのAxsomeの新しい経口速吸収型マルチメカニズムの治験薬です。

•
片頭痛：片頭痛の急性期治療のためのAXS-07に関する当社の新薬申請（NDA）の再提出活動は間もなく完了します。当社は、2024年の第2四半期にNDAを再提出する予定です。NDAの再提出を求める追加の臨床的有効性または安全性試験は、FDAから要求されていません。当社は、NDAの再提出がクラス2に指定され、6か月の審査を受けることを期待しています。

Axsomeは、以前に経口CGRP阻害薬による反応が不十分だった成人の片頭痛の急性治療におけるAXS-07の有効性と安全性を評価する多施設共同第3相単一グループ試験であるEMERGE研究を実施しています。同社は、2024年後半のEMERGE調査のトップライン結果を見込んでいます。

軸-12

AXS-12（レボキセチン）は、ナルコレプシーの治療のためのAxsomeの新規で経口で強力な、治験中の高選択性ノルエピネフリン再取り込み阻害薬および皮質ドーパミン調節剤です。AXS-12は、ナルコレプシーの治療薬としてFDA希少疾病用医薬品に指定されています。

•
ナルコレプシー：2024年3月、Axsomeは、ナルコレプシー患者を対象としたAXS-12の第3相無作為化二重盲検多施設プラセボ対照試験であるSYMPHONY試験の肯定的な結果を発表しました。AXS-12は、ナルコレプシー患者のカタプレキシー発作の頻度をプラセボと比較して大幅に減らすことで主要評価項目を達成しました。AXS-12はまた、プラセボと比較して、日中の過度の眠気（EDS）の重症度（EDS）を軽減し、認知機能を改善し、ナルコレプシー全体の重症度を軽減し、患者の機能と生活の質を改善しました。AXS-12は試験で十分に耐容されました。

AXS-12の第3相オープンラベル安全延長試験が現在進行中で、2024年の第4四半期に完了する予定です。

2024年3月、同社はまた、現在治療中のカタプレキシー（ナルコレプシー1型またはNT1）のナルコレプシー患者203人を対象とした、CRESCENDO（ナルコレプシーにおける満たされていないニーズに対する患者の視点の特徴づけ）調査のトップライン結果を発表しました。その結果、現在の治療を受けているにもかかわらず、それぞれ77％、64％、74％が脱力発作、EDS、認知障害を経験し続けており、症状の持続率が高いことが示されました。CRESCENDOは、患者のプライバシーを確保するためにナルコレプシー・ネットワークと協力した第三者の調査会社によって実施されました。ナルコレプシーネットワークは、ナルコレプシー、特発性過眠症、および関連する睡眠障害を持つ人々のための全国的な非営利患者支援団体です。

AS-14

AXS-14（エスレボキセチン）は、線維筋痛症の管理のためのAxsomeの新規で、経口で、強力で、選択性の高い治験用ノルエピネフリン再取り込み阻害薬です。レボキセチンのSS-エナンチオマーであるエスレボキセチンは、ラセミ体のレボキセチンよりも強力で選択的です。

•
線維筋痛症：線維筋痛症の管理のためのAXS-14に関する当社のNDAの事前提出活動は、もうすぐ完了します。当社は、2024年の第2四半期にNDAを提出することを目標としています。AXS-14は以前に主要評価項目を満たし、線維筋痛症の管理に関する第3相試験と第2相試験で肯定的で統計的に有意な結果を示しました。

4

 

 

ソリアムフェトール

ソリアムフェトールは、注意欠陥多動性障害（ADHD）、大うつ病（MDD）、過食症（BED）、および交代勤務障害（SWD）に伴う過度の眠気の治療のために開発中のAxsomeのドーパミンとノルエピネフリン再取り込み阻害薬およびTAAR1アゴニストです。

•
注意欠陥・多動性障害：Axsomeは、成人のADHD治療におけるソリアムフェトールの有効性と安全性を評価するために、FOCUS試験という第3相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験を実施しています。同社は、2024年後半にFOCUS調査のトップラインの結果が出ると予想しています。
•
大うつ病性障害：2024年3月、Axsomeは、MDDの治療のためのソリアムフェトールの第3相無作為化、二重盲検、プラセボ対照多施設共同試験であるPARADIGM試験を開始しました。同社は、2025年のPARADIGMの調査でトップラインの結果が出ると予想しています。
•
過食症：2024年3月、Axsomeは、BEDの治療薬としてのソリアムフェトールの第3相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験であるENGAGE試験を開始しました。同社は、2025年のENGAGE調査のトップライン結果を見込んでいます。
•
交代勤務障害：当社は、2024年の第2四半期に、SWDに伴う過度の眠気（ES）の治療薬としてのソリアムフェトールの第3相試験を開始する予定です。

予想されるマイルストーン

•
規制と商業：
o
片頭痛用AXS-07、機密保持契約の再提出（2024年第2四半期）
o
線維筋痛症用AXS-14、機密保持契約書の提出（2024年第2四半期）
•
臨床試験のトップライン結果：
o
アルツハイマー病の興奮に対するAXS-05の第3相ADVANCE-2試験（2024年下半期）
o
ナルコレプシーにおけるAXS-12の第3相非盲検安全性延長試験（2024年下半期）
o
成人を対象としたADHDにおけるソリアムフェトールの第3相FOCUS試験（2024年下半期）
o
大うつ病性障害におけるソリアムフェトールの第3相パラダイム試験（2025）
o
過食症におけるソリアムフェトールの第3相臨床試験（2025年）
o
経口CGRP阻害薬に対する反応が不十分な片頭痛を対象としたAXS-07の第3相EMERGE試験（2024年下半期）
•
臨床試験の開始と進捗状況：
o
交代勤務障害、開始（2024年第2四半期）におけるソリアムフェトールの第3相試験
o
アルツハイマー病の興奮に対するAXS-05の第3相ACCORD-2試験、登録完了（2024年半ば）
o
禁煙、禁煙開始のためのAXS-05の重要な第2/3相試験（2024年）

 

5

 

 

電話会議情報

Axsomeは本日、東部標準時午前8時に電話会議とウェブキャストを開催し、2024年第1四半期の決算について話し合い、企業の最新情報を提供します。ライブ電話会議に参加するには、(877) 405-1239（国内フリーダイヤル）にダイヤルしてください。ライブウェブキャストには、会社のウェブサイト（axsome.com）の「投資家」セクションの「ウェブキャストとプレゼンテーション」ページからアクセスできます。ウェブキャストのリプレイは、ライブイベント後約30日間視聴できます。

アクソム・セラピューティクス社について

Axsome Therapeutics, Inc. は、治療法の選択肢が限られている中枢神経系（CNS）疾患に対する新しい治療法を開発・提供するバイオ医薬品企業です。新しい作用機序を備えた治療法の開発を通じて、中枢神経系疾患の治療へのアプローチを変革しています。Axsomeでは、患者さんの生活を有意義に改善し、医師に新しい治療オプションを提供する製品の開発に取り組んでいます。詳細については、会社のウェブサイト axsome.com をご覧ください。会社は時折、重要な非公開情報を会社のウェブサイトで広めることがあります。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースで議論されている特定の事項は「将来の見通しに関する記述」です。場合によっては、これらの将来の見通しに関する記述を特定するために、「予測」、「信じる」、「可能性」、「続く」、「見積もり」、「予想する」、「期待する」、「計画」、「意図」、「かもしれない」、「できる」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」などの用語や、将来の出来事や結果の不確実性を伝える言葉を使うことがあります。特に、傾向や将来の業績に関する当社の記述は、そのような将来の見通しに関する記述の一例です。将来の見通しに関する記述には、Sunosi® およびAuvelity® 製品の継続的な商業的成功、solriamfetolおよび/またはAXS-05に関する追加の適応症の取得努力の成功、現在の製品候補に関する進行中の臨床試験および予想される臨床試験の成功、時期、費用、開始時期に関する記述を含むがこれらに限定されない、リスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。、試験の登録と完了のペース（開示した全額を賄う能力を含む）臨床試験（現在の予測収益または費用に実質的な変更がないことを前提としています）、進行中の臨床試験の最終結果を必ずしも示すものではない無駄な分析と中間結果の受領、データの読み出し、現在の製品候補の新薬申請（「NDA」）の提出を支援するために必要な研究の数または種類、または結果の性質、追加の臨床試験に資金を提供する当社の能力製品候補の継続的な進歩のため、入手時期と入手能力また、NDA提出のタイミングに関する記述を含め、当社の製品候補に対する米国食品医薬品局（「FDA」）またはその他の規制当局の承認またはその他の措置を維持してください。FDAが回答書全文で特定した問題が、当社の特別なプロトコル評価に従って、前兆のある成人の片頭痛の急性期治療に関するAXS-07に関する当社のNDAの潜在的な承認可能性に影響を与える可能性があるかどうか MOMENTUM臨床試験のため。自社の知的財産を首尾よく守る会社の能力会社の研究開発プログラムとコラボレーションを成功裏に実施すること、会社のライセンス契約の成功、当社の製品および製品候補の市場による承認（承認された場合）、SunosiとAovelityの継続的な商品化および会社の商業的立ち上げに必要な資本額を含む、会社に期待される資本要件（もしあれば）、会社にとって予想される資本要件他の製品候補（承認されれば）、そして会社の予想されるキャッシュランウェイへの潜在的な影響、地政学的紛争や世界的なパンデミック、および一般的な経済状況や規制の進展を含む、会社の制御が及ばないその他の要因から生じる、予期せぬ状況やその他の通常の事業運営への混乱。ここに記載されている要因により、実際の結果や進展は、そのような記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ作成されており、当社は、その後の出来事や状況を反映するためにそのような将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。

 

6

 

 

アクソム・セラピューティクス株式会社

主な連結財務データ

 

アクソム・セラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

（千単位、1株あたりの金額を除く）

 

 

 

3 月 31 日

 

 

12月31日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

(未監査)

 

 

 

 

資産

 

 

 

 

 

 

流動資産：

 

 

 

 

 

 

現金および現金同等物

 

$

331,441

 

 

$

386,193

 

売掛金、純額

 

 

101,434

 

 

 

94,820

 

在庫、純額

 

 

15,583

 

 

 

15,135

 

プリペイドおよびその他の流動資産

 

 

12,032

 

 

 

8,115

 

流動資産合計

 

 

460,490

 

 

 

504,263

 

機器、ネット

 

 

812

 

 

 

846

 

使用権資産-オペレーティングリース

 

 

6,411

 

 

 

6,772

 

グッドウィル

 

 

12,042

 

 

 

12,042

 

無形資産、純額

 

 

51,697

 

 

 

53,286

 

非流動在庫とその他の資産

 

 

14,276

 

 

 

11,027

 

総資産

 

$

545,728

 

 

$

588,236

 

負債と株主資本

 

 

 

 

 

 

現在の負債:

 

 

 

 

 

 

買掛金

 

$

53,791

 

 

$

40,679

 

未払費用およびその他の流動負債

 

 

82,716

 

 

 

90,501

 

オペレーティング・リース負債、当期分

 

 

1,153

 

 

 

1,267

 

偶発的な考慮事項、現在の

 

 

6,388

 

 

 

6,407

 

流動負債合計

 

 

144,048

 

 

 

138,854

 

偶発的対価、非現行

 

 

70,000

 

 

 

73,300%

 

支払い可能なローン、長期

 

 

178,689

 

 

 

178,070

 

オペレーティング・リース負債、長期

 

 

7,258

 

 

 

7,035

 

金融リース負債、長期

 

 

1,697

 

 

 

—

 

負債総額

 

 

401,692

 

 

 

397,259

 

株主資本:

 

 

 

 

 

 

優先株式、1株あたり額面0.0001ドル（承認済株式10,000株、発行済株式なし）

 

 

—

 

 

 

—

 

普通株式、1株あたり額面0.0001ドル（2024年3月31日と2023年12月31日にそれぞれ発行済み株式数1億5,000万株、発行済株式47,464,575株、47,351,363株）

 

 

5

 

 

 

5

 

追加払込資本

 

 

1,047,959

 

 

 

1,026,543

 

累積赤字

 

 

(903,928)

)

 

 

(835,571)

)

株主資本の総額

 

 

144,036

 

 

 

190,977

 

負債総額と株主資本

 

$

545,728

 

 

$

588,236

 

 

 

 

 

7

 

 

アクソム・セラピューティクス株式会社

連結営業報告書（未監査）

（千単位、1株あたりの金額を除く）

 

 

 

3月31日に終了した3か月間

 

 

 

2024

 

 

2023

 

収益:

 

 

 

 

 

 

製品売上高、純額

 

$

74,096

 

 

$

28,569

 

ライセンス収入

 

 

—

 

 

 

65,735

 

ロイヤリティ収入

 

 

903

 

 

 

272

 

総収入

 

 

74,999

 

 

 

94,576

 

営業経費:

 

 

 

 

 

 

収益コスト（償却と減価償却を除く）

 

 

6,297

 

 

 

7,556

 

研究開発

 

 

36,830

 

 

 

17,793

 

販売、一般および管理

 

 

98,970

 

 

 

74,191

 

条件付対価の公正価値の向上

 

 

(1,412)

)

 

 

(162)

)

無形資産の償却

 

 

1,589

 

 

 

1,572

 

営業費用の合計

 

 

142,274

 

 

 

100,950

 

事業による損失

 

 

(67,275)

)

 

 

(6,374)

)

支払利息、純額

 

 

(1,082)

)

 

 

(2,264

)

税引前損失

 

 

(68,357)

)

 

 

(8,638)

)

所得税費用

 

 

—

 

 

 

(2,580

)

純損失

 

$

(68,357)

)

 

$

(11,218

)

普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後）

 

$

(1.44

)

 

$

(0.26

)

加重平均発行済普通株式、基本株式および希薄化後普通株式

 

 

47,393,563

 

 

 

43,523,631

 

 

Axsomeの連絡先：

投資家:

マーク・ジェイコブソン

最高執行責任者

アクソム・セラピューティクス株式会社

ワンワールドトレードセンター、22階

ニューヨーク州ニューヨーク10007

電話:212-332-3243

電子メール:mjacobson@axsome.com

www.axsome.com

 

メディア:

ダレン・オープランド

コーポレートコミュニケーション担当ディレクター

アクソム・セラピューティクス株式会社

ワンワールドトレードセンター、22階

ニューヨーク州ニューヨーク10007

電話:929-837-1065

電子メール:dopland@axsome.com

www.axsome.com

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