アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
|
|
501軒の部屋 |
|
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
|
取引 記号 |
|
登録された各取引所の名称 |
|
|
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
|
☐ |
|
ファイルマネージャを加速する |
|
☐ |
|
|
|
|
|||
|
☒ |
|
規模の小さい報告会社 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型会社 |
|
|
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
2024 年 5 月 2 日現在、登録者は
i
カタログ表
|
|
ページ |
第1部： |
財務情報 |
6 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
6 |
|
簡明総合貸借対照表 |
6 |
|
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
7 |
|
株主権益簡明合併報告書 |
8 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
9 |
|
簡明合併財務諸表付記(未監査) |
10 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
27 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
35 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
36 |
第二部です。 |
その他の情報 |
37 |
第1項。 |
法律訴訟 |
37 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
37 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入 |
93 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
93 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
93 |
五番目です。 |
その他の情報 |
93 |
第六項です。 |
陳列品 |
94 |
サイン |
95 |
|
2
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書または四半期報告書には前向きな陳述が含まれている。改正後の1933年証券法第27 A節(“証券法”)と改正後1934年証券取引法第21 E節(“取引法”)に含まれる前向き陳述の安全港条項にこれらの前向き陳述を組み込む予定である。本四半期報告に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、私たちの将来の経営結果と財務状況、私たちの現金と現金等価物が私たちの運営支出と資本支出要求を満たすのに十分かどうか、私たちの持続的な経営企業としての能力、業務戦略、候補製品開発、予想製品、候補製品の承認、研究開発活動とコスト、未来の収入、私たちの業務計画の成功時間と可能性、管理計画と目標、臨床試験の将来の結果とタイミング、私たちの候補製品の治療潜在力、および私たちの候補製品の市場潜在力の陳述は、前向きな陳述である。これらの表現は既知と未知のリスク、不確定性とその他の重要な要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは成果は展望性表現中の明示的或いは暗示的な任意の未来の結果、業績或いは成果と大きく異なることを招く可能性がある。
場合によっては、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“将”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって、前向きな陳述を識別することができる。すべての展望的声明書がこのような単語を含んでいるわけではないにもかかわらず。本四半期報告書の展望的陳述は予測のみであり、主に現在の未来の事件と財務傾向に対する私たちの予想と予測に基づいており、これらの事件と財務傾向は私たちの業務、財務状況、運営結果に影響を与える可能性があると考えられる。これらの展望的陳述は、第2部1 A項で述べたリスク、不確実性、および仮説を含む、本四半期報告の日までの状況のみを代表し、多くの既知および未知のリスク、不確実性および仮説の影響を受ける可能性がある。今四半期の報告書の“リスク要因”。展望性陳述自体はリスクと不確実性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測できないか定量化されており、いくつかは私たちが制御できないので、あなたは未来の事件の予測としてこれらの展望的陳述に依存してはならない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
3
リスク要因をまとめる
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの普通株に投資する時、あなたはこのような危険と不確実性を慎重に考慮しなければならない。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
4
5
PART I— ファイナンシーAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
オメガ治療会社は
凝縮連結 Baスプレー銃のシーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
資産 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資産： |
|
|
|
|
|
|
||
現金と現金等価物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有価証券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
関係者の売掛金 |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
前払い費用と他の流動資産 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資産総額 |
|
|
|
|
|
|
||
財産と設備、純額 |
|
|
|
|
|
|
||
経営的リース使用権資産純額 |
|
|
|
|
|
|
||
制限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
その他の資産 |
|
|
|
|
|
|
||
総資産 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債と株主権益 |
|
|
|
|
|
|||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
費用を計算する |
|
|
|
|
|
|
||
その他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
賃貸負債、流動 |
|
|
|
|
|
|
||
長期債務、流動部分 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債総額 |
|
|
|
|
|
|
||
非流動賃貸負債 |
|
|
|
|
|
|
||
長期債務、純額 |
|
|
|
|
|
|
||
その他負債 |
|
|
|
|
|
|
||
総負債 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
株主権益： |
|
|
|
|
|
|
||
優先株、$ |
|
|
|
|
|
|
||
普通株、$ |
|
|
|
|
|
|
||
追加実収資本 |
|
|
|
|
|
|
||
その他の総合損失を累計する |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
赤字を累計する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
株主権益総額 |
|
|
|
|
|
|
||
総負債と株主権益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
6
オメガ治療会社は
連結財務諸表イオンと総合損失
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
協力収入 |
$ |
|
|
$ |
|
||
運営費用： |
|
|
|
|
|
||
研究開発 |
|
|
|
|
|
||
一般と行政 |
|
|
|
|
|
||
総運営費 |
|
|
|
|
|
||
運営損失 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
その他の収入(費用)、純額： |
|
|
|
|
|
||
利子収入，純額 |
|
|
|
|
|
||
その他の費用、純額 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
その他の収入合計，純額 |
|
|
|
|
|
||
純損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通株株主は1株当たり普通株純損失を占め，基本損失と赤字を計上すべきである |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加重平均普通株、普通株株主は1株当たり純損失、基本損失と希釈損失に用いる |
|
|
|
|
|
||
総合的な損失： |
|
|
|
|
|
||
純損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
その他の全面収益(損失)： |
|
|
|
|
|
||
有価証券の未実現収益 |
|
|
|
|
|
||
総合損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
7
オメガ治療会社は
連結財務諸表 株主権益
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
|
|
普通株 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
株式.株 |
|
|
パー？パー |
|
|
追加料金を払いました |
|
|
他の総合損益を累計する |
|
|
積算 |
|
|
合計して |
|
||||||
2024 年 1 月 1 日現在 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
その他総合収益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
株に基づく報酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
純損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年3月31日まで |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
|
|
普通株 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
株式.株 |
|
|
パー？パー |
|
|
追加料金を払いました |
|
|
他の総合損益を累計する |
|
|
積算 |
|
|
合計して |
|
||||||
2023年1月1日まで |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
直接発行を登録するための普通株を発行し、発行コストを差し引く |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
その他総合収益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
株に基づく報酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
純損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年3月31日まで |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
8
オメガ治療会社は
連結財務諸表キャッシュストリームのTS
(単位：千)
(未監査)
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
経営活動 |
|
|
|
|
|
|
||
純損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
|
|
|
|
|
|
||
減価償却 |
|
|
|
|
|
|
||
債務発行原価償却と債務割引 |
|
|
|
|
|
|
||
経営的リース使用権資産の償却 |
|
|
|
|
|
|
||
有価証券割引の増加 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
成功費用債務の公正価値変動 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
株に基づく報酬費用 |
|
|
|
|
|
|
||
経営性資産と負債変動状況： |
|
|
|
|
|
|
||
関係者の売掛金 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
売掛金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
前払い費用と他の流動資産 |
|
|
|
|
|
|
||
その他の資産 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
売掛金 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
その他負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
経営活動のための現金純額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動 |
|
|
|
|
|
|
||
財産と設備を購入する |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
有価証券を購入する |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
有価証券満期日収益 |
|
|
|
|
|
|
||
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動 |
|
|
|
|
|
|
||
株式発行で得られた収益 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
持分発行費用を支払う |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
債務を返済する |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
リースファイナンスの返済 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
持分激励計画に基づいて普通株所得金を発行する |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
現金、現金等価物、制限現金--期初 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等価物、制限された現金--期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
現金、現金等価物、および限定現金の入金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金と現金等価物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
制限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等価物、および限定現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
キャッシュフロー情報の補足開示 |
|
|
|
|
|
|
||
利子を支払う現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非現金投資·融資活動の追加開示 |
|
|
|
|
|
|
||
買掛金における株式提供コスト |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
売掛金及び売掛金に掲げる財産及び設備購入額 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
9
オメガ治療会社は
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質とビジネス基盤プレゼンテーションのSIS
組織する
オメガ治療会社(“会社”あるいは“オメガ”)は臨床段階の生物技術会社であり、そのオメガプラットフォームを利用することによって、率先して新型プログラマブルエピゲノムメッセンジャーリボ核酸薬物を開発した。Omegaプラットフォームはエピジェネティクスの力を利用して、これは遺伝子発現と生体生活のあらゆる面を制御する機序であり、細胞の発生、成長と分化から細胞死までである。Omegaプラットフォームは基本的なエピジェネティック過程を制御し、異常遺伝子発現を正常範囲に戻すことで、天然核酸配列を変えることなく疾病の根本的な原因を是正することができる。当社は2016年7月にデラウェア州会社として設立され、その事務所はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある。
流動資金と持続経営
設立以来、同社はそのほとんどの資源をそのプラットフォームの構築とそのプロジェクトグループの発展の推進、その知的財産権の確立と保護、研究と開発活動、組織と会社員の配備、業務計画、資金調達、およびこれらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供することに投入した。同社は生物技術業界の早期臨床段階会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、候補製品の成功研究、開発と製造に関連する技術リスク、候補製品の臨床開発に関連するリスク、新技術革新の競争相手の開発、キー人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力を含むが、これらに限定されない。現在と未来のプロジェクトは広範な臨床前と臨床テスト及び商業化前の監督管理承認を含む大量の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員、そしてインフラを必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
2 月に2023年、同社は登録を完了して普通株を直接発行し、それに基づいて普通株を発行·売却した
同社は設立以来経常赤字が続いており，発生した$
添付されている監査されていない簡明な財務諸表は、これらの不確実性の結果に起因する可能性のあるいかなる調整も含まない。したがって、審査されていない簡明財務諸表は、当社が引き続き経営を継続する企業として作成されると仮定して作成されており、当該企業は正常な業務過程で資産を現金化し、負債と約束を返済することを考慮している。
10
マクロ経済状況に関する重大なリスクと不確実性
信用や金融市場を含む世界経済は最近、流動性や信用供給の深刻な減少、金利やインフレ率の上昇、銀行·金融機関に関する危機、消費者自信の低下、経済成長の低下、経済安定の不確実性など、極端な変動と破壊を経験している。また、不安定な市場や経済状況、および国際政治不安、戦争やテロによるさらなる破壊は、我々の業務、財務状況、経営業績に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
陳述の基礎
添付されている簡明総合未審査財務諸表はアメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成された。本付記における適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の“会計基準編纂”(“ASC”)と“会計基準更新”(“ASU”)中の権威公認会計原則を指す。別の説明がない限り、本契約のすべての金額はドル(“ドル”)で表される。
2.主な会計政策の概要
合併原則
添付されている簡明合併未監査財務諸表はオメガ治療会社とその完全子会社オメガ治療安全会社の勘定を含み、オメガ治療安全会社はマサチューセッツ州の子会社である.すべての会社間取引と残高は合併で販売された。
再分類する
会社は前年度の関連側費用を研究·開発，一般，行政費用に再分類し，簡明総合経営報告書と全面損失で分類し，本年度に適合した列報方式で行った。
監査されていない中期財務情報
本文に添付されている簡明総合未監査財務諸表は、アメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の規則と規定に基づいて作成されたものであり、監査を受けていない。審査されていない財務諸表の作成基準は、審査された財務諸表と同じであるが、公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および脚注開示は、統合されているか、または本報告では省略されており、これらの規則および法規によって許可されている。経営陣は、提供された情報は、報告期間の結果を公平に反映するために必要なすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であると考えている。これらの簡明な総合監査されていない財務諸表は、当社が2024年3月28日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日現在の10-K表年次報告(“2023年10-K表”)に含まれる監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
2024年3月31日までの3ヶ月間の業績は、2024年12月31日までの1年、任意の他の移行期間、または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。
予算の使用
公認会計基準に基づいて簡明総合審査されていない財務諸表を作成する時、管理層は推定と仮定を行い、報告期間及び報告期間内の資産、負債及び支出の届出金額、及び或いは有資産及び負債の開示に影響を与える必要がある。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。
これらの簡略化された統合は、財務諸表に反映されていない重大な推定および仮定を含むが、これらに限定されないが、物件および設備使用年数の選択、賃貸負債を計算するための増分借入金利、研究開発課税項目、収入確認、および株式に基づく報酬に関するいくつかの判断を含む。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。
11
重要会計政策の概要
会社の重要会計政策は、会社2023年10-K監査財務諸表付記2“重大会計政策概要”で説明した。会計政策には2024年3月31日までの3カ月間、大きな変化はなかった。
最近採用されていない会計公告
2023年11月、FASBはASU 2023-07を発表した分部報告(主題280), 報告可能な部分に開示された改善それは.新基準は、支部情報と重大支部費用の開示を強化することを要求している。それは公共実体がその経営部門を決定する方法を変えないだろうASU 2023-07は、2023年12月15日以降に開始される会計年度と、2024年12月15日以降に開始される会計年度内の移行期間に適用され、早期採用が許可されています。新しい基準は、財務諸表に記載されている以前のすべての期間に適用されるべきである。同社は現在、その連結財務諸表への影響を評価している。
FASBは2023-09を発表しました所得税(主題740)、所得税開示の改善それは.新基準は、公共企業エンティティに、納付された所得税の情報、税率調整中の特定のカテゴリ、および量子化しきい値に適合する調整項目の追加情報を開示することを要求する。その指針は予想に基づいて適用されなければならない。公共事業体については、ASU 2023-08は2024年12月15日以降の会計年度に発効し、早期採用が許可されている。この基準は、他のすべてのエンティティについて、2025年12月15日以降の年間期間に有効である同社は現在、その連結財務諸表への影響を評価している。
3.有価証券
次の表は、同社の有価証券(単位：千)：
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||
|
原価を償却する |
|
|
未実現損失総額 |
|
|
公正価値 |
|
|||
会社債務証券 |
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
2024年3月31日までその会社はできました
4.前払い料金およびその他の流動資産
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
臨床発展 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
研究開発 |
|
|
|
|
|
|
||
施設 |
|
|
|
|
|
|
||
ソフトウェア |
|
|
|
|
|
|
||
保険 |
|
|
|
|
|
|
||
その他売掛金 |
|
|
|
|
|
|
||
他にも |
|
|
|
|
|
|
||
前払い費用と他の流動資産 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
12
5.財産と設備、純額
財産と設備、純額は以下の部分からなる(千計)
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
実験室装置 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
家具と固定装置 |
|
|
|
|
|
|
||
賃借権改善 |
|
|
|
|
|
|
||
コンピュータ装置 |
|
|
|
|
|
|
||
建設中の工事 |
|
|
|
|
|
|
||
総資産と設備 |
|
|
|
|
|
|
||
減価償却累計を差し引く |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
財産と設備、純額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
減価償却費用は$
6.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
従業員関連費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
専門と相談料 |
|
|
|
|
|
|
||
製造コスト |
|
|
|
|
|
|
||
研究コスト |
|
|
|
|
|
|
||
利子 |
|
|
|
|
|
|
||
他にも |
|
|
|
|
|
|
||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2024 年 3 月 31 日現在の従業員関連経費は $
7.定期ローン
2018年3月9日、当社は太平洋西部銀行(“西太平洋銀行”)と融資協定を締結し、初歩的な借金$を締結した
2023年9月22日、当社は融資期限を延長する融資協定のもう1つの改正(“第5改訂”)を締結した
13
また、“第5修正案”によると、同社はPWBといつでも少なくとも#ドルの残高を維持することに同意した
改訂された融資合意項の下の借入は、当社の知的財産を除くほとんどの個人財産を担保としています。改訂された融資協定には関連財務的な約束はない；しかし、当社は期限が切れるまでいくつかの肯定と消極的な承諾を守らなければならない。
自分から2024年3月31日$
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
元金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
未償却債務割引 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
帳簿純額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
当社は、債務の期待寿命がタームローンの期間と等しいと判断しました。負債構成要素の実効金利は
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
契約利子支出 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
債務発行原価償却と債務割引 |
|
|
|
|
|
|
||
利子支出総額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点のタームローンの未払い利子は $
当社は以下の定期ローンに関する元金(千計)を返済しなければならない
2024 年 （ 残り 9 か月 ） |
|
$ |
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
合計する |
|
$ |
|
8.金融商品の公正価値
当社の現金および現金同等物および制限付き現金の公正価値は、市場価格によって測定されます。当社の市場有価証券の公正価値は、報告日時点で直接または間接的に観察可能な、活発な市場における市場価格以外の価格インプットに基づいて決定されます。その他の経常資産、買掛金及び未払債務は、短期的な性質上、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の公正価値に近いものです。当社の負債の帳簿価額は、市場金利に近い変動金利により、適正価額に近似しています。修正されたローン契約に関連する成功手数料義務には、計測日における市場活動がほとんどないという当社自身の仮定を反映した観測できないインプットが含まれています。したがって、成功手数料義務は、観測できないインプットを用いて、定期的な公正価値で計測されます。
会社の金融商品の公正価値を以下の表にまとめる(千単位)
14
|
|
2024年3月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
レベル1 |
|
|
レベル2 |
|
|
レベル3 |
|
|
合計する |
|
||||
金融資産 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
成功費義務 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
レベル1 |
|
|
レベル2 |
|
|
レベル3 |
|
|
合計する |
|
||||
金融資産 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
会社債務証券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
成功費義務 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
工務局と締結された融資協定の第4及び第5項の改正によると、同社は共済$を支払わなければならない
2024年3月31日まで当社はそれが
|
|
2024年3月31日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
割引率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
流動性イベントの実現が期待される期間(年) |
|
|
|
|
|
|
||
流動性イベントを実現する確率 |
|
|
|
|
||||
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間における当社の成功手数料債務の公正価値の変化は重要ではありません。.
9.支払いの引受およびその他の事項
賃貸借証書
同社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある会社のオフィスと実験室空間のために以下の運営賃貸契約を締結した.
ヴァサ通り325番地
当社は2017年、マサチューセッツ州ケンブリッジ市ワサ街325番地にあるオフィススペースをレンタルする撤回不可能な運営リース契約を締結したそれは.会社は財産税、保険料、正常維持費を支払う必要がある。経営リースには、レンタル期間内に予約された固定最低レンタル料のアップグレードが含まれています。二零一年及び二零二年、当社と
ドングリ公園通り20番地
開ける当社は、 2020 年 7 月 13 日に、セイルバイオメディシンズ株式会社とスペース共有契約 （ 以下、本契約 ） を締結しました。（ 「 Sail Bio 」、旧 Senda Biosciences， Inc. 。株式会社 Kintai Therapeutics， Inc.その前に
15
合併 LARONDE ， Inc. と ）への
140 First Street(One Charles Park)
2021年11月4日、当社はARE-MA地域第94号有限責任会社と賃貸契約を締結し、レンタル総額は約
同社は2023年5月3日、一部の物件の交付日を延期し、初期基本賃貸料を$増加させることを含む賃貸借契約の第1回改訂を行った
2023年7月11日、当社は締結しましたPriori Bio，Inc.と空間配置を共有し，2023年7月12日に
2024 年 3 月 31 日現在、営業リース使用権資産の純は $
使用権資産は当社がリース期間内に対象資産を使用する権利を代表し、関連リース負債は当社のリースによるリース金の支払い義務を代表する。使用権資産と当該負債はいずれもレンタル開始日にレンタル期間内にレンタル支払いの現在値によって確認されます。当社の借款は暗黙的な金利を提供していないため、当社は改訂された定期ローンの金利(このローンは完全に担保されている)と期限に合わせた保証市場金利に基づいて借入金金利を増加させると推定している。
16
以下の表は、リース費用の構成要素をまとめました。 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間 （ 数千単位 ） 。
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
レンタル費用を経営する |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
可変レンタル費用 |
|
|
|
|
|
|
||
レンタル総費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
変動リース費用には、一般的に共用エリアの維持管理、光熱費、資産税が含まれる。2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期は、 $
当社の賃貸に関する加重平均残存期間と割引率は以下のとおりである
|
|
自分から |
|
|||||
|
|
2024年3月31日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
加重平均残存賃貸年限(年) |
|
|
|
|
|
|
||
加重平均割引率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
当社のリースに関するキャッシュフローの補足情報 2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期は以下の通りです。
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
賃貸負債の金額を計上するための現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
リース負債と引き換えに経営的リース資産 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
自分から2024 年 3 月 31 日現在、 140 First Street と 325 Vassar の 12 月 31 日までの各年度の推定最低賃貸料支払額は以下の通りです （ 数千単位 ） 。
2024 年 （ 残り 9 か月 ） |
|
$ |
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
2028 |
|
|
|
|
その後… |
|
|
|
|
最低賃貸支払総額 |
|
|
|
|
差し引く：推定利息 |
|
|
( |
) |
リース負債現在価値を経営する |
|
$ |
|
保温家具の販売-レンタル
10.ライセンスプロトコル
旗艦パイオニア革新V，Inc.
2019 年 3 月、フラッグシップ · パイオニアリング · イノベーションズ V 社と独占ライセンス契約を締結。フラッグシップの関連会社であり、当社は特定の特許権に基づき、世界的に独占的なロイヤリティ付き、サブライセンス可能な譲渡ライセンスを付与されています。
17
製品(“旗艦許可証”)。旗艦ライセンスの条項によると、当社は当社のライセンス製品の純売上高について低い1桁パーセントの印税を支払う義務があります。特許権使用料は、その国/地域が特許製品をカバーする最後の有効特許主張が満了または放棄されるまで、会社によって国/地域によって支払われなければならない。同社には旗艦会社に特許訴訟費用の返済が義務付けられている。
印税支払いは旗艦許可下の許可製品の販売にかかっている。したがって、当該等料金が販売開始時に可能かつ推定可能であると考えられる場合には、会社は、その負担すべき金額に特許使用料費用を販売コストに計上する。
ワイトヘード生物医学研究所
2019年5月、当社はワイトヘード生物医学研究所(“WEBR”(当社の取締役会メンバー1名の連属機関)と独占ライセンス契約を締結し、指定特許権により、当社はグローバル独占、印税及び再許可可能な許可を付与し、研究、製造、製造、使用、販売、要約で製品の販売、レンタル及び輸入、及び許可を行った工程(“WIBR独占許可”)を取得した。WIBR独占許可の条項によると、同社は$未満の払い戻し不可の前金を支払った
2019年5月には、当社もWIBRと共同独占ライセンス契約を締結し、指定特許権に基づき、当社はグローバル独占、特許料負担、再許可可能な許可を付与し、研究、製造、製造、使用、販売、要約販売、リース及び輸入製品、及び許可されたプログラム(“WEBR共同独占許可”)を行う。WIBR共同独占許可の条項によると、同社は$未満の払い戻し不可の前払いを支払った
2024年3月31日及び2023年3月31日まで3ヶ月間、当社は確認しますf $
年間維持費は，適用年度の規定額に基づいて年次費用と記す。記念碑的な支払いが発生する可能性があると判断されると、支払うべき金額は研究開発費として記録される。最後に、特許権使用料支払い及び再許可非特許権使用料支払いは、ライセンス製品の販売又はWEBR独占及び共同独占ライセンス下での従属ライセンス契約の実行に依存する。したがって、販売開始または再許可契約の実行時に、当該等の費用が可能かつ試算可能であると考えられる場合には、当社は、特許権使用料費用を計算し、適用状況に応じて非特許権使用料を再許可して、当社が負担すべき金額を支払う。
Acuitas治療会社は
はい2020年10月，当社はAcuitas治療会社(“Acuitas”)と開発·オプション協定(“開発·オプション協定”)を締結した。開発とオプション合意の条項により，双方は会社の遺伝子調節療法とAcuitasの脂質ナノ粒子を結合したいくつかの製品を共同開発することに同意した。さらに、開発およびオプション協定によれば、同社は、Acuitas脂質ナノ粒子技術(“Acuitas LNP技術”)に関連する特許および独自技術に基づいて、これらの目標に関連する1つまたは複数の治療製品を開発および商業化するために、2つの指定されたターゲット(例えば、EC構築物)(“保持ターゲット”)に関連する非独占的で世界的に再許可可能な許可を得る権利がある。すべてのオプションと保留について
18
目標は、当社は、その予約ターゲットが予約ターゲットリストから削除されるまで、または当社が当該予約ターゲットに対して選択権を行使するまで、年間技術アクセス費およびターゲット予約および保守費の合計6桁を支払う責任がある。会社がオプションを行使すれば，会社は$を支払うだろう
2021年3月、当社は開発及びオプション協定の下で第1項の承認権を行使し、Acuitasと非独占ライセンス協定(“Acuitasライセンスプロトコル”)を締結し、この合意により、当社はAcuitas LNP技術項下のグローバル非独占再許可許可を授与し、当社の遺伝子調節療法及びAcuitas脂質ナノ粒子を含む製品を研究、開発、製造及び商業開発する。オプション行使では，会社でオプション行使費用#ドルが発生した
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の 3 ヶ月間会社は目に見えない金額と#ドルを記録した
開発及びオプション合意項におけるオプション行使費用は，当社が第1オプションを行使した場合に研究及び発展費用と記す。また，Acuitasによる技術アクセス費，目標予約費と維持費，FTE資金義務に関する費用および開発と材料コストの精算は，発生時に研究と開発費用を計上した。年間維持費は，適用年度の規定額に基づいて年次費用と記す。記念碑的な支払いが発生する可能性があると判断されると、支払うべき金額は研究開発費として記録される。一里塚を触発することなく
日東電工会社
2022年10月12日、会社は日東電工会社(“日東”)と協力·許可協定(“日東協定”)を締結し、この協定によると、日東は日東がその脂質ナノ粒子輸送技術に関するすべての知的財産権の下で、独占的、世界的、特許権使用料のある、完全に譲渡可能かつ完全に再許可可能な許可を会社に付与した。
日東協定の条項によると、同社は現金#ドルを前払いする
19
義務があります。2024年5月、当社は日東合意の終了通知を出しました。付記18を参照後続事件.
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月以内に会社はゼロと$を記録しています
11.連携プロトコル
PMCO
2021年11月に当社が締結しました
当社はASC 606に基づいてこの手配を評価し、契約相手側PMCOは顧客であると結論した。当社は，研究活動と連携協定によって付与された独占許可が単一履行義務とみなされるため，取引価格は単一履行義務に完全に割り当てられることを決定した。基本サービスの履行及び/又は外部コストの発生に伴い、会社は時間の経過とともに単一履行義務に関する収入を確認する。
2024年3月31日の取引総価格は $
会社が資金援助を確認した研究と協力収入はf $
協定によると、PMCoが買収または販売された場合、同社は一部の販売収益を得る権利がある。各報告期間が終わると、会社はこのような取引が発生する可能性を評価するだろう。同社は2024年3月31日現在、同取引の収益が確認されることは不可能だと判断した。
ノドとノド
2023年12月31日、会社はノとノッドA/S(“ノとノッド”)およびFLAGINGの関連会社パイオニア薬品08社(および合意に規定されているいくつかの条項、パイオニア薬品(NN)、有限責任会社、PM(NN)探索会社)と研究協力協定を締結した。同協定の条項によると、同社は、糖尿病を含む心臓代謝性疾患の予防、治療または制御に関連する製品候補または計画目標の合意された研究および開発計画に基づいて研究および開発活動を行うために、排他的で印税のある譲渡可能なライセンスをノボノードに付与する権利がある。
2024年1月、会社は払い戻しできない前金を受け取りました#
20
年に1回フランチャイズ製品の純売上高。契約の期限は特許使用料の期限が終了した時点で満期、つまり10年の中で遅い期限ですこれは…第一次商業販売の周年記念日、最後に満期になった支払い請求の満期、または規制排他的満期。地域内の特定国·地域の特定ライセンス製品の印税期限が満了した後、オメガライセンス知的財産権協定に基づいてノとノドを付与する許可は引き続き有効であり、当該国/地域では当該ライセンス製品に対して永久的、取消不可、全額納付及び免除される。
同社はASC 606に基づいてこの手配を評価し、契約相手の方ノとノッドが顧客であると結論した。当社は、協力協定によって付与された研究活動と独占許可は、区別できないため、単一の総合的な履行義務とみなされていると認定している。時間の経過とともに，会社は入力法を用いて単一履行義務に関する収入を確認した。入力法によると，達成進捗はこれまでに発生した費用と義務履行時の推定費用総額の比率に基づいて測定されており，会社は合併履行義務履行における進捗状況を測る最適な方式であると考えている。コストに基づく収入確認入力法は，経営陣に業績義務達成に要するコストを見積もることを要求する。このような見積りを行う際には，コスト見積りに関する仮定を評価する必要がある.
2024年3月31日現在、取引総価格は $
会社は資金援助の研究と協力収入を確認しました $
当社は、マイルストーン達成の可能性を評価し、達成の可能性があると判断される場合には、取引価格に含めます。ロイヤリティは、売上または使用に基づくロイヤリティの例外に基づいて、その後の販売が発生したときに認識されます。
ASC 60 6 ディスクロージャ
これまでのところ、当社は PMCo とノボ · ノルディスクとのコラボレーション契約からのみ収益を上げています。2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期の 3 ヶ月間のコラボレーション収益は $
当社の契約資産 · 負債 （ 千単位 ） は以下の表にまとめました。
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
契約資産： |
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
$ |
|
|
$ |
|
||
未開勘定書の収入 |
|
|
|
|
|
||
契約責任： |
|
|
|
|
|
||
繰延収益 — 現在の |
|
|
|
|
— |
|
|
繰延収益 — 非経常 |
|
|
|
|
— |
|
|
収益認識、請求、現金回収のタイミングにより、連結貸借対照表には請求売掛金、未請求収益 （ 契約資産 ） 、繰延収益 （ 契約負債 ） が表示されます。繰延収益は、コンパイル連結貸借対照表の「その他経常負債」および「その他負債」に含まれています。2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間、当社は $
12.優先株と普通株
21
2021年、会社取締役会と株主は、会社が改正·再発行した会社登録証明書を承認し、その中で規定されている
2023年2月、同社は登録を完了して普通株を直接発行し、それに基づいて普通株を発行·売却した
普通株式保有者は普通株を保有するごとに、1票の投票権を有する権利がある。優先株保有者が獲得権のあるすべての優先配当金を全額支払う場合、普通株式保有者は合法的に利用可能な資金から配当を得る権利がある。もし当社に任意の自動または非自発的な清算、解散または清算が発生した場合、当社のすべての債務と負債および優先株保有者が清算資産の分配について獲得する権利のあるすべての優先金額を支払いまたは支出した後、普通株式保有者は会社の残りの分配可能な資産を比例的に共有する権利があるべきである。
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
13.持分インセンティブ計画
2017持分インセンティブ計画
2017 年 6 月に、当社の取締役会は、当社の普通株式の発行または購入のために、当社の従業員および非従業員に適格インセンティブストックオプションおよび非適格ストックオプション、制限付き株式またはその他の報酬の付与を規定した 2017 年計画を採択しました。2024 年 3 月 31 日時点いくつありますか
2017計画は、当社の取締役会またはその委員会によって管理されていますが、当社の取締役会が2017計画に基づいて権限または権限を付与したことを限度としています。行使価格、帰属及びその他の制限は取締役会が適宜決定するが、株式オプションの1株当たりの行使価格は下回ってはならない
2021インセンティブ·プラン
2021年7月、会社取締役会は2021年計画を採択し、会社株主はこの計画を承認した。2021年計画では、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、制限株式奨励、制限株式単位、株式付加権などの株式ベースの奨励を付与することが規定されており、IPO後、すべての株式ベースの奨励は2021計画に基づいて付与される。その会社は最初に保留した
22
合計で
当社は、株式報酬費用を研究開発費および一般管理費として、連結営業計算書および連結損失計算書に以下のように計上しています （ 千単位 ） 。
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
||||
|
2024 |
|
2023 |
|
||
研究開発 |
$ |
|
$ |
|
||
一般と行政 |
|
|
|
|
||
株式に基づく報酬総支出 |
$ |
|
$ |
|
||
株式オプション
当社の株式インセンティブ計画におけるオプション活動の概要 2024 年 3 月期は以下の通り。
|
|
|
|
|
重みをつける |
|
|
重みをつける |
|
|
骨材 |
|
||||
|
|
番号をつける |
|
|
平均値 |
|
|
契約書 |
|
|
価値がある (1) |
|
||||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授与する |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
鍛えられた |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
没収される |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
期限が切れる |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
2024 年 3 月 31 日現在、授与予定 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
2024 年 3 月 31 日現在施行可能 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
(1) 本質的価値の総額は、原生オプションの行使価格と 2024 年 3 月 31 日時点で現金化されているオプションの普通株式の推定公正価値との差額として算出されます。.
2024 年 3 月期に付与したストックオプションに含まれており、当社は最高経営責任者に買取オプションを付与しました。
ブラック·スコアーズオプション定価モデルで使用されるすべての付与された株式オプションの仮定は以下のとおりである:
|
|
3か月まで |
|
|
|
|
2024年3月31日 |
|
|
予想変動率 |
|
|
||
加重平均無リスク金利 |
|
|
||
期待配当収益率 |
|
|
||
加重平均予想期間(年) |
|
|
|
|
2024年3月31日までの3ヶ月以内に付与された加重平均授出日の1株当たり株式購入の公正価値は$
23
2024年3月31日までに$
2021年従業員株購入計画
会社取締役会は2021年7月に“従業員株購入計画”(以下“2021年従業員持株計画”と略す)を採択し、会社株主の承認を得た。2021年のESPPの目的は、条件を満たした従業員に累積拠出金で会社の普通株を購入する機会を提供することです。2021年にESPPは、参加者が支払い(通常は賃金控除の形態で)によって普通株式を購入することを可能にし、最高金額は管理人によって決定された合格報酬を決定する。いくつかの他の制限を受けているか、または管理者が別の決定がない限り、参加者は最大で購入することができる
2021年ESPPは，2022年1月1日から2031年1月1日(2031年1月1日を含む)までの例年の初日まで，その計画により発行可能な株式数を年に1回増加させ，増加した金額は(I)に相当すると規定している
2024 年 3 月 31 日現在、当社は 2021 年 ESPP に基づく募集期間を完了していません。2024 年 3 月 31 日現在、同社は
14.普通株主の1株当たり純損失
当社が普通株主が純損失を占めるべき期間を報告した場合、潜在的希薄化証券は、それらの影響が逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである。
以下の表では、会社の普通株株主が1株当たり基本純損失と償却純損失を占める計算方法(株と1株当たり金額を除く)をまとめた
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
分子： |
|
|
|
|
|
|
||
普通株主は純損失を占めなければならない |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
分母： |
|
|
|
|
|
|
||
基本普通株と希釈普通株の加重平均 |
|
|
|
|
|
|
||
普通株株主は1株当たり普通株純損失を占め，基本損失と赤字を計上すべきである |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通株株主が希釈後の1株当たり純損失を占めるべきであると計算する場合、同社は、これらの株に計上すると逆希釈効果が生じるため、期末既発行金額に基づいて申告された潜在普通株は含まれていない
|
|
3月31日まで |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
普通株購入の未償還オプション |
|
|
|
|
|
|
||
24
15.所得税
2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は、経営陣が当社が近い将来課税対象となる見通しがないため、連邦および州の繰延税金資産に対する評価引当金を全額計上しました。
米国の連邦、州および地方の所得税を扱う規則は、立法プロセスに関与する人々、 IRS および米国財務省によって常に見直されています。税法の変更 （ 遡及適用される可能性があります ） は、株主または当社に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、事業を展開するすべての法域における様々な税制改革提案や既存の租税条約の変更が事業に及ぼす潜在的な影響や将来の課税所得に関する仮定を判断するために、その影響を評価しています。当社は、具体的な提案が成立するかどうか、その条件、または成立した場合の事業にどのような影響を及ぼすかを予測することはできません。
16.関連先取引
二零二四年三月三十一日までの三ヶ月間、関連側取引は主に賃貸料支払いと償還可能支出からなり、関連側から受け取った分譲収入で相殺される。
その会社の多数の株式は旗艦会社が保有しており，その保有株式の約は
はい当社は2023年7月に締結します
2020年9月、同社はヴァサ街325号工場の全空間を転貸した
25
二零二年七月、当社はセル生物と共有空間手配を締結した
付記9で述べた他の関連者取引を指す引受金とその他の事項10を付記して許可協定そして付記11協力協定.
17.従業員福利厚生
2018年、会社は国税法第401(K)節または401(K)計画に基づいて固定払込計画を構築した。401(K)計画は、規定された最低年齢およびサービス要件に適合するすべての従業員をカバーし、参加者が税引前に年間給与の一部の支払いを延期することを可能にする。2022年5月1日
18.後続の活動
当社は、 2024 年 5 月 2 日に、日東電工株式会社との提携 · ライセンス契約の第 10.3 条 （b） に基づき、 2024 年 6 月 1 日または通知後 30 日を有効期限とする終了通知を行いました。
26
第 2 号。男AGEMENTの財務状況と経営成果の検討と分析。
以下、当社のForm 10-Q四半期報告または四半期報告書の他の場所に出現する監査されていない財務諸表および関連する注釈、ならびに2024年3月28日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年次報告(“2023年10-K年度報告”)と共に、我々の財務状況および経営結果の検討および分析を行う。本議論および分析に含まれる、または本四半期報告に他の部分に記載されているいくつかの情報は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関連する情報を含む。多くの要素の影響により、本四半期報告“リスク要素”の部分に列挙されたそれらの要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の討論と分析に含まれる前向き陳述に記述または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。また、本四半期報告書の“前向きな陳述に関する特別な説明”の一部を参照されたい。
概要
オメガ治療会社は臨床段階の生物技術会社であり、新型プログラム可能なエピゲノムmRNA薬物を開発した。著者らのomegaプラットフォームはエピジェネティクスの力と著者らのゲノム構造に対する深い理解を利用して、正確に定位し、転写前レベルの遺伝子発現を制御し、疾病を治療或いは治療することができる。ヒトゲノムの3次元構造を解読しました遺伝子とそれに伴う制御因子は異なる進化的に保存された構造に組織され，絶縁ゲノムドメイン，あるいはIGDと呼ばれる。IGDは遺伝子制御と細胞分化の基本構造と機能単位であり、自然界の遺伝子発現に対する天然制御システムである。多くの疾患はIGD変化による遺伝子発現異常によるものである。Omegaプラットフォームは、数千個の新しいDNA配列に基づくエピゲノム“郵便番号”を系統的に識別し、検証することができ、これらの“郵便番号”はIGD中の単一の制御要素に関連する。これらのエピゲノム標的をEpiZipsと呼ぶ。著者らはEpiZipsに対して正確なエピゲノム制御を行うために、私たちのメッセンジャーリボ核酸療法を理性的に設計し、設計した。これにより，遺伝子を必要な発現レベルに正確に調節し，発現の持続時間を制御することができる。この方法を通じて、omegaプラットフォームは一連の疾病と疾病の中で広範な潜在的適用性があり、従来薬物治療ができず、治愈しにくく、治療が困難であった目標を含むと信じている。著者らが現在準備しているプロジェクトは腫瘍学、再生医学と多遺伝子疾患を含み、免疫学と心臓新陳代謝疾患を含む。
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得られなかった。我々の臨床前開発活動や，我々の候補製品の臨床試験の準備と開始を含め，ほとんどの財政資源を研究·開発に投入した。これまで、私たちの運営資金は主に株式証券の売却収益と私たちの融資と担保合意下の借金から来ています。
2024年3月31日まで、私たちは6000万ドルの現金と現金同等物を持っている。2021年8月に初公開(IPO)を完了し、これにより、引受業者が引受権を行使し、1株17.00ドルの公開発行価格で追加株式を購入し、総収益は1.411億ドルとなったため、8，300，976株の普通株を発行·売却した。保証割引と手数料と私たちが支払うべき他の発売費用を差し引いた後、約1.281億ドルの純収益を受け取りました。2023年2月には、普通株の登録直接発売を完了し、これにより、1株5.78ドルの購入価格で6920，415株の普通株を発行·売却し、推定発売費用を差し引いて約3970万ドルの純収益を得た。私たちは2023年8月にJefferies LLC(“Jefferies”)とJefferies LLC(“Jefferies”)を販売代理とする公開市場販売協定(“販売協定”)を締結し、この合意によると、私らは2022年11月8日に米国証券取引委員会のS-3表登録声明(文書番号333-268254)に時々提出することができ、“市場で”またはATM機総生産が6，000，000ドルに達する普通株を発売し、2022年11月18日に発効すると発表した。2024年3月31日までの3ヶ月間、吾らは販売契約に基づいていかなる普通株式も売却していない。
私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースを通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。もしあれば、私たちは割引された条件で追加的な融資源を得られないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてもっと多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品を延期、制限、減少、または中止することを要求されるかもしれません
27
開発や将来の商業化努力、あるいは私たちが自分で開発·マーケティングしたい候補製品を開発·マーケティングする権利を付与する。
予測可能な未来には，臨床開発による候補製品の推進，臨床前開発の継続，我々の研究開発活動の拡大，新たな候補製品の開発，臨床前研究や臨床試験の完了，規制部門の承認を求め，規制部門の承認を得た場合に製品を商業化することが求められ，重大な追加運営損失が生じ続けることが予想される。私たちの支出も大幅に増加するでしょう
最新の発展動向
2023年12月31日，我々はノとノッドA/S(“ノとノッド”)，パイオニア薬業08，Inc.(“PM SpinCo”)およびパイオニア薬業(NN)，有限責任会社(“株主”)およびPM(NN)探索会社(“PMCo NN”およびPM SpinCoおよび株主，“PM実体”)と研究協力協定(“Novo RCA”)を締結し，新研究協力協定に掲載されているいくつかの条項について旗艦先鋒薬業(“旗艦”)の関連会社パイオニア薬業(NN)，有限責任会社(“株主”)およびPM(NN)探索会社(“PM実体”)と連携協定を締結した。Novo RCAの条項によると、私たちはノとノドに独占的、印税あり、譲渡可能な許可を付与し、PM実体と一致した研究開発計画の下で研究と開発活動を行う権利があり、この計画は製品候補または計画目標に関連し、糖尿病を含む世界各地の人類の心臓代謝性疾患の予防、治療または制御のために使用される。Novo RCAを実行する際には，ノドは1000万ドルの現金を前払いすることに同意し，将来の開発·販売マイルストーン支払いでは最大5.22億ドルと，ライセンス製品の純売上高の中高1桁から2桁低い数百分の印税を支払うことに同意した。このような支払いは私たちと株主の間でほぼ平均的に分配されるだろう。2024年1月、私たちは510万ドルの前払い現金を受け取った。ノとノドのライセンス製品および国/地域に対する印税の支払い義務は、ライセンス製品が国/地域で初めて商業販売され、その国/地域でそのライセンス製品に適用されるいくつかの有効な特許権利要件の最終期間の満了、およびライセンス製品の国家/地域の規制排他性満了後の遅くとも10年以内に満了するが、Novo RCAに規定されているいくつかの許可使用料の低下および段階的脱退条項によって制限される。より多くの情報を理解するためには、本四半期報告書10-Q表の他の部分が監査財務諸表に添付されていない付記11--協力プロトコルを参照してください。
発展計画
OTX-2002
28
2022年7月，我々は米国食品医薬品局(FDA)がわれわれの研究新薬(IND)申請を承認し，OTX−2002による肝細胞癌治療の1/2期臨床試験を開始したことを発表し，ヒト初の臨床試験である。
10月には 2022年にMYCHELANGELO I臨床試験における最初の患者を発表した。MYCHELANGELO I期試験は、OTX-2002の安全性、耐性、薬物動態学、薬効学および初歩的な抗腫瘍活性を評価することを目的としている。OTX-2002は単一療法(第1部分)であり、標準看護療法(第2部分)と組み合わせて、再発または難治性肝細胞癌およびMYC癌遺伝子に関連することが知られている他の固形腫瘍タイプを治療するために使用される。この研究は米国，アジア，ヨーロッパの臨床試験地点で患者を募集する予定である。
2022年11月、OTX-2002がFDAによって肝癌治療の孤児薬として承認されたことを発表した。
2023年3月、著者らは羅氏会社と臨床供給協定を締結し、著者らの1/2期MYCHELANGELO I臨床試験の一部として、OTX-2002と羅氏社の抗PD-L 1療法atezolizumabと併用して末期MYC駆動の肝細胞癌患者を評価した。この協定の条項によると，羅氏社はアトゾールズマブを提供し，オメガ社は試験全体実施の一部として合併を評価する。
2023年9月、実施中のMYCHELANGELO I試験の第1の部分の最初の2つの用量レベルキュー(n=8)の予備安全性、耐性、薬物動態、および翻訳データを発表した。2種類の用量レベルで、すべての8名の患者は高度に特異的な標的接触と標的ゲノム遺伝子座上の予想されるエピジェネティクス変化を観察し、これはMYC発現の迅速、強力と持続的な低下を招いた。この2種類の用量レベルで、OTX-2002の全体的な耐性は良好であり、用量制限毒性がない。
2024年3月，MYCHELANGELO I試験における単一治療用量増加分の上位3列の最新状況を報告した。2024年3月24日までの締め切りのデータによると、
OTX-2002は単一治療用量の増加において引き続き進展を得た。私たちは2024年に最新の臨床データを報告する予定だ。また，2024年に単一療法と併用療法に拡張する予定である。
OTX-2101
2022年10月、我々は、非小細胞肺癌(NSCLC)治療のためのINDイネーブル研究に入るために、第2のEC開発候補としてOTX-2101を選択することを発表した.
他のヨーロッパ共同体プロジェクトは
肝細胞癌と非小細胞肺癌を除いて，われわれは引き続き臨床前研究によりオメガプラットフォーム上の他の内皮細胞を推進している。
マクロ経済状況に関する重大なリスクと不確実性
信用や金融市場を含む世界経済は最近、流動性や信用供給の深刻な減少、金利やインフレ率の上昇、銀行·金融機関に関する危機、消費者自信の低下、経済成長の低下、経済安定の不確実性など、極端な変動と破壊を経験している。不安定な市場と経済状況、そして疫病や国際政治の動揺、戦争、テロによるさらなる破壊は、私たちの業務、財務状況、運営結果に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
29
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。これまで、私たちの収入は、PM(CF)Explorations、Inc.，または旗艦パイオニア(“旗艦”)の付属会社PMCoとの協力協定、およびノボノルドA/S(“ノボノルド”)およびパイオニア医薬08，Inc.(旗艦の付属会社)との協力協定から来ている。これらの協力協定により、私たちは私たちが行った研究活動に関する費用補償を得る権利がある。ノとノドとの協力について、私たちはまた払い戻しできない前金を受け取った。
運営費
研究開発費
研究·開発費用には、主に研究·開発活動を展開することによるコストが含まれている
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。具体的なタスク達成の進捗状況の評価により，研究や開発活動の費用を確認する.これらの活動の支払いは、発生したコストモデルとは異なる可能性があり、監査されていない財務諸表に前払いまたは計算すべき研究および開発費用として反映される個別合意に基づく条項である。私たちが将来受け取る研究開発活動のための商品またはサービスのために支払われる払戻不可能な前払いは前払い費用として記録され、関連商品が提供またはサービスを提供する際に支出される。
これらのコストは、複数の計画およびomegaプラットフォームに配置されているので、私たちの発見された仕事、実験室用品、および施設に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の計画に割り当てることはありません。我々は主に内部資源を用いて我々の研究と発見活動を行い，我々の臨床前開発，プロセス開発，製造と臨床開発活動を管理している。これらの従業員たちは複数の計画と私たちの技術プラットフォームで働いているので、私たちは計画通りにこれらのコストを追跡しません。
研究開発費には，一般相談のある関連側費用や，旗艦関連会社との施設コストや分譲収入も計上している。
我々の研究と開発費用は一致していると予想され，これは臨床と臨床前計画およびプラットフォームの戦略に基づいて並べ替えられている。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に行政、財務、法律、人力資源、会社の業務発展及び行政機能者の賃金及びその他の関連コスト、例えばボーナスと福祉を含み、株式給与を含む。一般および行政費用には、直接減価償却コストおよび施設賃貸料および維持の分配費用、ならびに他の運営コストが含まれる法律、特許、会計、情報技術、監査、税務、コンサルティングサービス、保険、および施設に関連する費用の専門的費用も含まれる。
旗艦会社に支払う一般相談費用と、私たちを代表して生成されたソフトウェア許可に関するいくつかの関連費用と一般管理費用も含まれています。また、私たちは旗艦付属会社との施設コストと転貸収入も含む。
30
今後も、製品候補の研究開発や商業化への支援を継続するとともに、一般経費 · 管理費は安定した水準にとどまることを期待しています。また、会計、監査、法務、規制、税務コンプライアンスサービスの費用、取締役および役員の賠償責任保険費用、投資家および広報費用を含む、公開会社であることに伴う費用を引き続き発生させると予想しています。
その他の収入，純額
利子収入，純額
利子費用は、主に、貸付 · 担保契約に係る利子および債務割引の償却、リースファイナンスに係る利子で構成されます。参照注 9—引受金とその他の事項リース · ファイナンス · アレンジメントの詳細については、この四半期報告書のフォーム 10—Q に記載されている未監査財務諸表の注記を参照してください。利子収入は、市場有価証券および短期金融口座から得られる利子です。
その他の収入，純額
その他の収入(費用)，純額には，主に請求書を支払った為替損益と，改訂された融資や担保プロトコルに関する成功手数料義務の公正価値変化に関する再計量損益が含まれる.決済前に、私たちの成功費用義務の公正価値の変動は、各報告期間の再計量に基づいている。
行動の結果
2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期を比較
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期における業績は、以下の表に、これらの項目の推移額 （ 千ドル単位および比率 ） をまとめたものです。
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
割増価格/ドル |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
(減少) |
|
|
変更率 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
協力収入 |
|
$ |
2,360 |
|
|
$ |
516 |
|
|
$ |
1,844 |
|
|
|
357 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
15,415 |
|
|
|
20,091 |
|
|
|
(4,676 |
) |
|
|
(23 |
)% |
一般と行政 |
|
|
7,396 |
|
|
|
6,243 |
|
|
|
1,153 |
|
|
|
18 |
% |
総運営費 |
|
|
22,811 |
|
|
|
26,334 |
|
|
|
(3,523 |
) |
|
|
(13 |
)% |
運営損失 |
|
|
(20,451 |
) |
|
|
(25,818 |
) |
|
|
(5,367 |
) |
|
|
(21 |
)% |
その他の収入(費用)、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利子収入，純額 |
|
|
331 |
|
|
|
682 |
|
|
|
(351 |
) |
|
NM |
|
|
その他の費用、純額 |
|
|
(9 |
) |
|
|
(143 |
) |
|
|
134 |
|
|
NM |
|
|
その他の収入を合計して純額 |
|
|
322 |
|
|
|
539 |
|
|
|
(217 |
) |
|
NM |
|
|
純損失 |
|
$ |
(20,129 |
) |
|
$ |
(25,279 |
) |
|
$ |
(5,150 |
) |
|
|
|
|
収入.収入
2024年3月31日までの3カ月間の収入には、ノボノルド社の協力協定に関する130万ドルと、PMCo協力協定に関連する110万ドルが含まれている。2023年3月31日までの3カ月間の収入は50万ドルで、PMCo協力協定に関する研究費の精算が含まれている。
31
研究開発費
2024年3月31日までの3カ月間、研究開発費は2023年3月31日現在の2，010万ドルから1，540万ドルに減少し、470万ドル減少した。470万ドルの減少は主に外部研究と製造コストが530万ドル減少し，人員関連費用が90万ドル減少し，臨床開発コストが40万ドル減少したが，施設費は180万ドル増加し，その減少を部分的に相殺したためである。
一般と行政費用
2024年3月31日までの3カ月間で、一般·行政費は120万ドル増加し、2023年3月31日までの3カ月の620万ドルから740万ドルに増加した。120万ドルの増加は主に施設費用の増加によるものだ。
利子収入，純額
2024年3月31日までの3カ月の純利息収入は30万ドルで、2023年3月31日までの3カ月の70万ドルから40万ドル減少した。利息純額は40万ドル減少し、2024年3月31日までの3カ月間、有価証券や通貨市場口座からの利息収入の減少と、賃貸融資による利息支出の増加に起因する。
その他の費用、純額
その他の費用は、2024年3月31日までの3カ月の純額は10万ドル未満で、2023年3月31日までの3カ月の純額は10万ドルに満たない。2024年3月31日までの3カ月間、他の純収入が減少した要因は、為替に関する高い損失と、前年に改正された我々の融資·担保協定に関する成功費用義務の見直しである。
流動資金と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちは、予見可能な未来に、私たちの持続的な研究活動と私たちの計画とプラットフォームの開発を支持するため、巨額の費用と運営損失が生じると予想しています。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内に製品収入が生じないと予想しています。これまで、私たちの運営資金は、主に株式証券の売却収益、私たちの初公募株と登録直接発行、私たちの融資と保証契約下の借金を含む。
2021年8月、私たちは初公募株を完成させ、これにより、引受業者が1株17.00ドルの公開発行価格で追加株式を購入する選択権を行使したため、900，976株を含む8，300，976株の普通株を発行·売却した。総収益は1.411億ドルだった。保証割引と手数料と私たちが支払うべき他の発売費用を差し引いた後、約1.281億ドルの純収益を受け取りました。2023年2月には、普通株の登録直接発売を完了し、これにより、1株5.78ドルの購入価格で6920，415株の普通株を発行·売却し、推定発売費用を差し引いて約3970万ドルの純収益を得た。
2023年8月に、吾らはジェフリを販売代理とする販売契約を締結し、これにより、吾らは時々、我々が2022年11月8日に米国証券取引委員会に提出したS-3表登録声明(文書番号333-268254)に基づいて6，000，000ドルの普通株を発行および販売することができ、2022年11月8日に米国証券取引委員会の“市場で”やATM機に普通株を発売し、2022年11月18日に発効を宣言することができる。販売協定によれば、普通株の販売は、ナスダック全世界精選市場または我々普通株の任意の他の既存取引市場での販売、または市商への販売を含む、証券法第415条(A)条に定義された“市場別発売”の販売において行うことができる。2024年3月31日までの3ヶ月間、吾らは販売契約に基づいていかなる普通株式も売却していない。
32
キャッシュフロー
次の表は、各期間の現金源と用途(千単位)をまとめています
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(11,805 |
) |
|
$ |
(28,111 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
4,465 |
|
|
|
22,050 |
|
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
(1,070 |
) |
|
|
39,987 |
|
現金、現金等価物および限定的現金の純変化 |
|
$ |
(8,410 |
) |
|
$ |
33,926 |
|
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金総額は1180万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は2810万ドルだった。運営現金流出が1，630万ドル減少したのは，主に2024年3月31日までの3カ月間で確認された純損失520万ドルの減少と，運営資本変化によるキャッシュフローの増加であり，これは主に売掛金や売掛金，その他の流動負債によるものである。
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金総額は450万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は2210万ドルだった。投資活動が提供する現金の減少は、主に有価証券の満期日収益の減少によるものだ。
融資活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動のための現金純額には、主に債務返済やリース融資のための現金が含まれている。2023年3月31日までの3か月間の融資活動で提供された現金純額主に以下の部分からなる私たちは2023年2月に直接発行の収益を登録し、発行コストを差し引く。
融資と保証協定
2018年3月9日、太平洋西部銀行(“PWB”)と800万ドルの融資協定を締結し、2019年9月30日(“第1修正案”)、2020年1月22日(“第2修正案”)、2020年12月30日(“第3修正案”)、2021年12月20日(“第4修正案”)をさらに改正する。
2023年9月22日に、吾らは別の融資合意修正案(“第5修正案”)を締結し、この修正案によると、普華永道は融資期限を2027年9月30日まで延長し、ただ吾は2024年12月31日またはそれ以前にその株式証券を売却して得られた少なくとも5，000万ドルの現金収益および/または返却できない前期戦略パートナーシップ収益を受け取った後、融資期限日を2028年9月30日までさらに延長することができる。このローンは2023年9月30日から返済され、毎月元金30万ドルと利息が支払われ、満期日が2028年9月30日まで延長されなければ、2027年9月30日に400万ドルの決済も支払われる。利息は引き続き変動年率によって決定され、(I)当時の最優遇金利より0.50%と(Ii)5.50%の両者の中で大きいものを基準とする。我々は15，000ドルの債務発行コストを発生させ、このコストは追加定期融資の直接減少と記録され、実金利法を用いて関連定期融資の期限内に利息支出の構成要素として償却を行う。第5改正案によると、私たちは10万ドルの成功費を支払う必要があり、第4の改正案によると、私たちはまた20万ドルの成功費義務を支払う必要がある。成功費用は特定の流動性イベントが達成されたかどうかにかかっている。私たちは成功費用負債が独立した金融商品であることを確認し、それは私たちの総合貸借対照表で負債に分類され、最初は公正価値記録に基づいて記録され、各報告期間の公正価値変動は他の費用、簡明総合経営報告書、および全面赤字純額で確認された。このような債務の公正な価値は、債務が返済されるまで、各報告期間の終了時に再計量される。
また、第5修正案によると、PWBとはいつでも少なくとも500万ドルの無制限現金残高を維持することに同意しているが、合計少なくとも500万ドルの未返済融資または融資元金残高が1000万ドルを下回った場合には終了する。
33
改正された融資協定下の借金は、私たちのほとんどの個人財産(私たちの知的財産を除く)を担保にしています。修正された“ローン協定”には何の金融契約もない；しかし、私たちはいくつかの肯定的で否定的な契約を守らなければならず、私たちは期限が切れるまでこれらの契約を守らなければならない.
資金需要
2024年3月31日まで、私たちは6000万ドルの現金と現金同等物を持っている。われわれの臨床と臨床前計画およびプラットフォームを戦略的に並べ替えることにより，われわれの費用はわれわれのコスト削減と一致することが予想される。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを発生させていきます。私たちの経営と資本支出の時間と金額は大きく依存するだろう
十分な資源を確保して私たちのリーディングプランを推進し、私たちのプラットフォームを最大限に利用して短期的かつ長期的な価値機会を創出するために、2024年3月に戦略優先順位を発表しました。この計画の一部として、私たちは組織を簡素化し、私たちの研究開発を最適化したので、私たちの既存の現金と現金等価物は、2025年第1四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できると信じています。しかし，我々は不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い，利用可能な資本資源を期待よりも早く利用することができる.成立以来，経常赤字が存在しており，予想される将来，運営損失を継続し，運営に現金を使用している。私たちは、株式発行、債務融資、マーケティングと流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースの組み合わせによって、私たちの将来の現金需要に資金を提供する予定です。米国資本市場の変動や全体的な経済状況は、資金調達に必要な大きな障害となる可能性があるため、受け入れ可能な条件で必要な資金を得ることができない可能性がある。これは私たちが経営を続ける企業として継続する能力に大きな疑いを抱かせた。
34
契約義務
2024年3月31日現在、私たちの契約義務は、2023年10-K報告書で開示された契約義務と実質的に変化していません。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちが監査していない財務諸表に基づいています。これらの財務諸表はアメリカで公認されている会計原則またはGAAPに基づいて作成されています。これらの監査されていない財務諸表を作成する際には、報告書に影響を与える資産、負債、コスト、費用金額の推定と判断を行う必要がある。継続的に基づいて、以下に説明するものを含む、これらの推定および判断を評価する。私たちの見積もりは歴史的経験とこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいています。これらの見積りと仮定は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており，これらの資産や負債の帳簿価値は他のソースからは明らかに見えない.実際の結果と経験はこれらの推定とは大きく異なるかもしれない。
我々のキー会計政策は、2023年10-K報告書のタイトル“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析--キー会計政策と推定”および本四半期報告書10-Q表の他の部分の未監査財務諸表の付記で説明した。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策は、2023年10-K報告で議論された政策と比較して大きな変化はありません。
最近発表された会計公告
私たちは最近発行されたすべての会計声明を検討し、付記2に開示されたものを除いて決定した重要会計政策の概要私たちの2023年10-Kレポートに含まれる監査済み財務諸表の付記と、本四半期報告書の10-Q表の他の場所に出現する未監査財務諸表の付記では、このような基準は、私たちの財務諸表に実質的な影響を与えないか、または現在の業務には適用されません。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは“2012年創業始動法案”(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)や“雇用法案”(JOBS Act)で定義されている“新興成長型会社”の資格を満たしています。したがって、私たちは特定の削減開示と他の上場企業に適用される他の報告要件を利用することができる。特に、“雇用法案”は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。私たちは、“脱退”延長を選択しない移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、上場企業または民間企業に対して異なる適用日があれば、民間会社が新たな基準または改正基準を採用する際に新たな基準または改訂基準を採用することができ、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格を持たなくなるまでそうすることができることを意味する。
証券法や取引法の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。(I)非関連会社が保有する我々の普通株の時価が2.5億ドル以下である限り、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有する我が普通株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続けることができる。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、規模の小さい報告会社として、我々のForm 10−K年報に最近の2つの会計年度の監査財務諸表のみを列記することを選択することができ、役員報酬に関する開示義務を削減することができ、上記(Ii)項の要件の小さい報告会社であれば、独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部制御認証報告を得る必要はない。
項目3.要求市場リスクに関する実質的で定性的な開示。
我々は取引法ルール12 b-2で定義されている小さな報告会社であり，本条項3に要求される情報を提供する必要はない.
35
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者および最高財務責任者の参加の下、当社の経営陣は、本四半期報告10-Q表に含まれる期間の終了時に、取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているように、当社の開示制御および手順の有効性を評価しました。評価によると、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年3月31日まで、その日までの開示統制および手続きが合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
36
第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
第1 A項。RISK因子です。
当社を評価する際には、以下に説明するリスクおよび不確実性、および当社の財務諸表および関連説明、ならびに“経営陣の財務状況および運営結果の検討および分析”を含む本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれかの事件や事態が発生した場合、私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況は重大な影響を受ける可能性があり、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性があります。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、承認された候補製品の開発や商業化に成功したり商業化されていない歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度と将来の生存能力の将来性を評価することが困難になるかもしれません。
私たちは臨床段階の生物製薬会社です。これまで、私たちの業務は、会社に資金と人員を提供し、私たちの技術を開発し、私たちの候補製品を決定し、開発することに限られています。我々の将来性は，生物製薬会社が運営初期によく遭遇する不確実性，リスク，費用，困難を考慮しなければならない。私たちは、どんな臨床試験を行ったり、完成したり、市場の承認を得たり、商業規模の製品を製造したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行うことができるかどうかを証明していません。したがって、私たちがより長い運営歴史や開発に成功し、市場の承認を得て候補製品を商業化した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はあるべきほど正確ではないかもしれない。また、私たちは予期せぬ費用、困難、合併症、遅延などの障害に直面する可能性がある。
私たちが業務を継続するにつれて、様々な要素によって、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、将来の経営業績の指標として、特定の四半期や年度の結果に依存してはいけません。
設立以来、私たちはすでに重大な損失が発生しており、予測可能な未来にも重大な追加損失が予想される。
成立以来、2023年12月31日現在と2022年12月31日現在の年度純損失を含む重大な純損失が発生し、それぞれ9740万ドルと1.027億ドルとなった。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は3兆5448億ドルです。しかも、私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得たことがない。我々のほとんどの財政資源は，我々の臨床前開発活動や，我々の候補製品の臨床試験を準備·実施することを含めて研究·開発に投入されている。
予測可能な未来には，臨床開発による候補製品の推進，臨床前開発の継続，我々の研究·開発活動の拡大，新たな候補製品の開発，臨床前研究と臨床試験の完了，規制承認を求め，規制承認を得た場合に我々の製品を商業化することが求められ，引き続き重大な追加純損失が生じることが予想される。FDA承認を得て米国で任意の候補製品を販売するためには、バイオ製品ライセンス申請、またはBLAをFDAに提出し、FDAがその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足的に証明することを証明しなければならない(S)。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。この論証には大量の研究と動物試験からの広範なデータが必要であり、これらの試験は非臨床或いは臨床前研究、及び人体試験と呼ばれ、臨床試験と呼ばれる。また，時間の経過とともに候補製品を後続の臨床段階に進めるコストが大幅に増加することが多い。司法管轄区域であっても、私たちのすべての候補製品を市場に承認する総コストは巨大であり、正確に予測することは難しいだろう。医薬品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、費用を増加させる時間や金額を正確に予測することができないか、または製品の商業化から収入を生み出すことができるかどうか、または利益を達成または維持することができるかどうかを正確に予測することができない。私たちの支出も大幅に増加するでしょう
37
未来の損失の額と私たちがいつ利益を達成するかは不確実だ。私たちはビジネス段階の製品がなく、私たちが1つ以上の候補製品を開発することに成功するまで、製品の商業販売から収入を得ることはなく、製品販売から収入を得ることができないかもしれない。私たちは予測可能な未来に営業損失と負のキャッシュフローが続くと予想しています。これらの経営損失と負のキャッシュフローはすでにわれわれの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けている。
私たちは受け入れ可能な条項で得ることができないか、または全く得られないかもしれない大量の追加資金が必要だ。必要な時に必要な資本を得ることができなければ、私たちの製品開発を延期、制限、減少、または中止させる可能性があります。
設立以来、私たちの運営は多くの費用を発生させた。臨床前開発，起動，候補製品の臨床開発を継続し，新たな候補製品の決定を継続して巨額の費用が発生することが予想される。
IPOと2023年2月に直接発売された収益を登録する以外に、私たちは引き続き追加の資金を必要とし、私たちが計画した臨床前開発と臨床試験に資金を提供し、新しい候補製品を開発し、株式発行、債務融資、マーケティングと流通手配、その他の協力、戦略連盟と許可手配、あるいはその他の資金源を通じて資金を調達することができる。他の融資源は割引の条件で提供されない可能性があり、もしあれば。もし私たちが受け入れ可能な条件下でより多くの資金を集めることができない場合、私たちは私たちの任意の候補製品の臨床試験を開始したり、完成させたり、FDAやいかなる外国規制機関の規制承認を求めたりすることができず、製品開発の中止を余儀なくされる可能性がある。また、より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動に対する時間と注意力を移し、私たちの発展努力を損なう可能性がある。
2024年3月31日現在、私たちの既存の現金と現金等価物は、私たちが計画しているすべての努力に資金を提供するのに十分ではないだろう。十分な資源を確保して私たちのリーディングプランを推進し、私たちのプラットフォームを最大限に利用して短期的かつ長期的な価値機会を創出するために、2024年3月に戦略優先順位を発表しました。この計画の一部として、私たちは組織を簡素化し、私たちの研究開発を最適化したので、2024年3月31日までの現金と現金等価物は、2025年第1四半期までの運営費用と資本支出需要を満たすのに十分であると信じている。この推定は、正しくないことが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。また，以下に述べるように，我々が継続的に経営している企業として存在し続ける能力に関する条件やイベントを決定した.私たちは私たちの現在と未来の候補製品を発売して商業化するために多くの追加資金を必要とするだろう。また，我々の開発努力の過程で他の予期しないコストが発生する可能性がある.なぜなら私たちの製品のほとんどは
38
候補薬物は臨床前開発段階にあり、著者らはまだいかなる臨床試験を行っていないため、著者らは著者らの候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の数量を合理的に見積もることができない。また、我々は主要金融機関の口座に現金と現金等価物の大部分を保持しており、これらの機関での預金は保険限度額を超えている。市場状況はこのような機関の生存能力に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちが現金と現金同等物を維持しているどの金融機関が倒産すれば、私たちが未保険の資金をタイムリーにまたは根本的に得ることができる保証はない。このような資金を得ることができない場合や遅延されたどんな状況も、私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。もし私たちが受け入れられる条項や十分な追加資本をタイムリーに調達できなければ、私たちは候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、停止しなければならないかもしれない。
もし私たちがタイムリーに資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の研究開発計画や任意の候補製品の商業化を大幅に削減、延期または停止することを要求されるかもしれないし、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな影響を与えるかもしれない。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
私たちの相次ぐ運営赤字は私たちが経営を続けている企業として経営を続ける能力を大きく疑っています。
設立以来、私たちは大きな損失を受けて、製品販売から収入や利益を得ることはなく、製品販売から収入や利益を得ることができないかもしれない。2024年3月31日まで、私たちは6000万ドルの現金と現金同等物を持っている。十分な資源を確保して私たちのリーディングプランを推進し、私たちのプラットフォームを最大限に利用して短期的かつ長期的な価値機会を創出するために、2024年3月に戦略優先順位を発表しました。この計画の一部として、私たちは組織を簡素化し、私たちの研究と開発を最適化したので、私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの義務を履行するのに十分な資金があると信じて、第一に入ります
39
2025年の第4四半期。しかし、私たちは私たちの将来の運営を支援し、継続的に経営する企業として追加の資本を集める必要があるだろう。株式発行、債務融資、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略連合および許可スケジュールの組み合わせ、または許容可能な条件で他のソース(あれば)を得ることを含む追加の資金を得ることができる保証はない。今後の株式発行により追加資本を調達する程度では、普通株主の所有権権益は希釈され、深刻な希釈となる可能性がある。私たちは私たちが任意のまたは十分な追加資金を得ることができるという保証がないし、もしあれば、このような資金は私たちが満足する条件で得られるだろう。もし私たちがいかなるあるいは十分な追加資金を得ることができなければ、私たちが経営を続けることができることを保証することができなければ、私たちは私たちの製品開発計画を延期、減少あるいは停止させ、あるいは他の様々な戦略的選択を考慮することを余儀なくされます.
また，これらの要因は，我々が継続的に経営している企業として継続する能力を大きく疑わせている。私たちの持続的な経営企業としての持続的な経営能力に対する実質的な疑いは、私たちの普通株の1株当たり価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、融資を得ることがより難しいかもしれません。もし既存または潜在的な協力者がこのような懸念のために私たちとのビジネスを拒否したり、潜在的な投資家が将来のいかなる融資にも参加することを拒否した場合、私たちが現金を増加させる能力は制限されるかもしれない。私たちが経営を続けられないかもしれないという見方は、他の人が私たちの契約義務を果たす能力を心配して私たちと付き合わないことを選択してしまう可能性があると思います。
著者らは持続経営を基礎として簡明総合財務諸表を作成し、正常業務過程における資産現金化及び負債と承諾の弁済状況を考慮した。当社の簡明な総合財務諸表は、本四半期報告書Form 10-Qに含まれており、会社がこのような財務諸表発表後1年以内に経営を継続できない可能性があることを反映するための調整は含まれていません。もし私たちが経営を続けることができなければ、あなたはわが社への投資の全部または一部を失うかもしれません。
追加資本の調達は私たちの株主に追加的な希釈をもたらし、私たちの運営を制限し、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求し、私たちの株価を下落させる可能性があります。
これまで、製品販売から相当な収入を得ることができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースの組み合わせによって、私たちの現金需要を満たすことができるかもしれません。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関連する可能性のある協定には、追加債務を招く、資本支出を行う、配当金を発表する、私たちの株を償還する、特定の投資を行う、特定の合併、合併または資産売却取引に従事するなどの特定の行動をとる能力が含まれている。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入流、または候補製品の貴重な権利を放棄するか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与することを要求されるかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
私たちの既存と未来のどんな債務も私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
2024年3月31日現在、改正された融資と担保協定である太平洋西部銀行との融資協定によると、1800万ドルの未返済借金がある。ローン協議の満期日は2027年9月30日で、さらに2028年9月30日に延期することができる。このローンは2023年9月30日から返済され、毎月元金30万ドルと利息が支払われ、満期日が2028年9月30日まで延長されなければ、2027年9月30日に400万ドルの決済も支払われる。融資協議項下の未返済残高は変動年利で利上げされ、金利は(I)当時の最優遇金利0.50%および(Ii)5.50%(2021年12月20日以降最初の月から月単位満期)の両者の中で大きい者に相当する。私たちの未返済債務は、私たちが工務局から借金した以外のいかなる追加債務も含めて、私たちの他の財務義務と契約約束を加えて、重大な不利な結果をもたらす可能性があります
40
私たちは私たちの現在と未来の債務超過義務を私たちの当時の現金と現金同等物で返済するつもりだ。しかし、私たちは十分な資金を持っていないかもしれないし、追加の融資を手配することができないかもしれないし、融資協定や任意の他の債務ツールの下で満期になった金額を支払うことができないかもしれない。ローン契約やこのような他の債務文書に基づいてお金を支払わない、あるいは他の契約を守らないと、違約や満期金額を加速させる可能性があります。例えば、私たちの融資協定下の肯定的な契約には、私たち(および私たちの子会社に)に私たちの合法的な存在と政府の承認を維持すること、いくつかの財務報告および通知を提出すること、適切な記録および帳簿を保存すること、納税申告書をタイムリーに提出し、支払いすること、在庫と保険範囲を維持すること、PWB(例外的な場合)、および制御されたプロトコルによって制限された口座(例外を受けた場合)に現金を維持することを含む。ローン協定によると、合理的に予想されるように吾などの業務、運営、資産或いは状況に重大な悪影響を与える事件が発生すれば、すなわち違約事件である。もし違約事件が発生し、PWBが満期金額を加速した場合、私たちは支払いを加速できない可能性があり、融資者は担保債務を強制的に執行する担保権益を求める可能性がある。また、融資協定下の契約、私たちの資産を担保として、そして私たちの知的財産権の負質抵当は、私たちが追加債務融資を受ける能力を制限するかもしれない.
私たちはどんな製品収入も発生しておらず、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちの収益性は私たちが製品収入を作る能力にかかっている。これまで、私たちは臨床開発に成功し、規制部門の承認を得て、候補製品の商業化に成功しなければ、顕著な製品収入は生じませんでした。私たちの多くの候補製品は臨床前開発段階にあり、より多くの臨床前研究と臨床開発、監督審査と承認、安全な製造供給、成熟した商業化販売能力、大量の投資と十分な資金、及び重大なマーケティング努力が必要であり、製品販売から任意の収入を得ることができる。私たちが製品収入を作る能力は多くの要素に依存しています
41
上に挙げられた多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、私たちが重大な遅延に遭遇したり、規制部門の許可を得たり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性がある。私たちの候補製品を商業化できても、製品販売が発生した後すぐに利益を達成することはできないかもしれません。もしあれば。もし私たちの候補製品を販売することで十分な収入を得ることができなければ、私たちは持続的な資金なしで運営を続けることができないかもしれない。
我々の候補製品の発見，開発，臨床前と臨床試験および規制承認に関するリスク
我々の候補製品は新しい技術に基づいており、これにより、臨床前および臨床開発、およびその後に規制承認を得る時間およびコスト(あれば)を予測することは困難である。
私たちの成功はomegaプラットフォーム技術に依存し、これは新しい技術だ。そのため、著者らの計画と候補製品が製品発見或いは鑑定、臨床前研究と臨床試験を行う時に遭遇する可能性のある臨床前と臨床開発挑戦を正確に予測することは困難である。また，最近我々のパイプライン候補製品の臨床試験を開始したため，我々の技術の人体上の安全性や有効性を評価することはできず，我々が開発した任意の候補製品の治療は現在予測できない短期的あるいは長期的な影響を与える可能性がある。さらに、私たちが計画の中で追求しているいくつかの疾患を選択するためには、動物モデルは存在しないかもしれない。著者らの技術プラットフォームの新規性を考慮して、臨床前仕事の持続時間、臨床開発、FDA或いは類似の外国監督機関は著者らの候補製品の安全性と有効性、純度と効力の患者数を確定するために臨床試験に参加することを要求するかもしれないし、これらの臨床試験が産生したデータがFDA或いは類似の外国監督機関によって受け入れられ、上場承認を支持することも保証できない。FDAおよび同様の規制機関は、私たちが提出した任意の生物製品ライセンス申請またはBLAまたは外国マーケティング申請を決定するために、通常よりも長い時間を必要とする可能性があり、承認を支持するために私たちの候補製品が十分なデータ、情報、または経験を持っていないことを最終的に決定する可能性がある。FDAなどの外国規制機関は、我々の候補製品とのより多くの経験を得るまで、リスク評価や緩和戦略やREMSなどのリスク管理計画の追加的な上場後の研究または実施を要求することも可能である。これらの要素の各々は、私たちの予想される開発コストを増加させ、私たちの候補製品の任意の商業化範囲を遅延、阻止、または制限することができる。検証プロセスには時間と資源が必要であり、独立した第三者分析が必要となる可能性があり、FDAおよび同様の外国規制機関によって受け入れまたは承認されない可能性がある。私たちは私たちの方法が単独または他の治療法と組み合わせて承認または適切な製品の開発につながると確信できない。
また，我々が計画した臨床試験からデータを得ても，我々の計画に適用されているomegaプラットフォーム技術は新たであり，外部検証を経ていないため，我々のデータは複製および/または我々や他の人から誤解されにくい可能性がある。エピゲノムコントローラは1種の新しい薬物類別を代表し、まだ臨床試験で評価を行っておらず、監督部門の許可も得られていない。したがって，臨床データのための新たな評価方法や指標を開発する必要がある可能性があり，データを分析することが困難になる可能性があり，あるいは我々にとっては，我々のECの開発にはより多くの時間やコストが必要となる可能性があり，同じ適応では他の療法よりもECsの開発が高価である可能性がある。これらの要因により、製品候補開発の時間とコストを予測することは困難であり、omegaプラットフォーム技術や任意の類似または競争的エピジェネティック技術の応用が任意の製品の識別、開発、規制承認を招くかどうかを予測することもできない。我々が将来遭遇するomegaプラットフォーム技術や我々の任意の研究プロジェクトに関する開発挑戦が重大な遅延や意外なコストを招くことは保証されず，このような開発問題が解決される保証はない.これらの要因のいずれも、前臨床研究または開始可能な任意の臨床試験を完了することを阻止するか、またはタイムリーまたは利益的に開発される可能性のある任意の候補製品を商業化することができる。
そのほか、FDAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性、期待用途と市場によって大きく異なる。他のより有名あるいは広範に研究された治療方式と方法と比べ、著者らのような新製品候補製品の監督管理審査過程はもっと高価で、時間がかかるかもしれない。また，我々の新たな治療法の開発に伴い，FDAや同様の外国の規制機関は臨床試験の終点を考慮して臨床的意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによって生じる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。これまで，遺伝子治療製品がfdaや類似の外国規制機関の承認を得ることは少なく，我々の候補製品が規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間がかかるかを決定することは困難であった
42
アメリカ、EU、EU、または他の司法管轄区域。しかも、一つの規制機関の承認は他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しないかもしれない。
プログラム可能なエピジェネティック薬物を管理する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。例えば、FDAはその生物製剤評価·研究センター(CBER)内に組織と高度治療オフィスを設置し、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、その審査についてCBERにアドバイスを提供するために細胞、組織、遺伝子治療諮問委員会を設立した。FDAの監督とIRBsの監督に加え、米国国立衛生研究院(National Institutes of Health、NIHと略称する)が発表したガイドラインによると、遺伝子治療臨床試験は機関生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受けなければならない。IBCは地域機関委員会であり、当該機関の組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査と監督を担当している。どの機関が臨床研究を開始する前に、この機関のIRBおよびそのIBCは、研究の安全性を評価し、公衆衛生または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。さらに、候補遺伝子治療製品の臨床試験において他の人が発生する深刻な有害事象または進展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの臨床試験を一時停止し始めるか、または他の方法で私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。FDAは個別遺伝子治療プログラムを継続できるかどうかを決定しているにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定は臨床試験の開始を阻害または延期する可能性があり，たとえFDAがこの試験を審査して起動を許可したとしても。これらおよび他の規制審査機関、委員会および諮問グループおよびその公表された要求およびガイドラインは、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療薬の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。似たような要求は連合にも適用される。ヨーロッパ薬品管理局(EMA)には高級療法委員会(CAT)があり、高級療法医薬製品の品質、安全性と有効性の評価を担当している(S)。ATMPは遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの役割は、ATMP候補者のマーケティング許可申請に関する意見草案を準備することであり、この草案はEMAに提出される。EUでは、ATMPの制定と評価はEU関連基準を背景に審議されなければならない。EMAは遺伝子治療薬製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。同様に、他の管轄区域にも複雑な規制環境が存在し、これらの環境では、私たちの候補製品のための規制承認を求め、規制環境をさらに複雑化させることが考えられるかもしれない。
規制指針の適用の変化は、規制審査過程を延長する可能性があり、追加的な研究や試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招くことができる。私たちが私たちの候補製品を推薦する時、私たちは規制機関に相談し、適用されたガイドラインを遵守するように要求されるだろう。もし私たちがこれをできなかったら、私たちはこのような候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制審査手続きの増加或いは延長或いは私たちの候補製品開発の更なる制限による遅延はコストが高い可能性があり、そして私たちが適時に臨床試験を完成し、私たちの現在と未来の候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与える可能性がある。
この潜在的な新しい薬物クラスでは、見かけの遺伝子コントローラ薬は承認されておらず、他の人または私たちの努力のために承認されないかもしれない。このような新薬の新規性と前例のない性質のため、リボ核酸薬物開発は重大な開発と監督管理リスクを持っている。
潜在的な新しい薬物カテゴリーとして，これまでエピゲノム制御薬はFDAや他の規制機関の承認を得ていない。私たちまたは私たちの戦略パートナーがエピゲノム制御薬の発見と開発に成功したことは高度に不確実であり、多くの要素に依存し、その多くの要素は私たちまたは彼らの制御を超えている。私たちは、メッセンジャーリボ核酸技術、交付技術、および製造プロセスに関連する決定を含む、一連の商業的決定を継続し、一定のリスクを負担して、私たち、私たちの戦略パートナー、または他の人のさらなる作業によって、これらの決定が正しくないことが証明される可能性がある。
著者らは早期開発段階で有望そうな薬物は推進できない可能性があり、臨床前段階或いは臨床段階で遅延を経験し、臨床保留を経験し、或いは多くの原因で発売できないかもしれない
43
我々の研究薬物は現在LNPで調製·管理されている。これらのLNPはLNPの成分に関連する系統的な副作用を引き起こす可能性があり，その中のいくつかはヒトでテストされていない可能性がある。LNPsの公認されている限界の1つは，単回投与と繰り返し投与時に炎症反応が発生する可能性があり，耐性や治療指数に影響する可能性がある。したがって，我々の特許と内部開発した独自LNPシステムの設計は高い耐性を有し，体内再投与によりLNP車両に関連する毒性を最低に低下させた。我々は我々のLNPsを最適化し続けているが，我々のLNPsが悪影響を与えない保証はない.著者らは薬物のいくつかの態様はmRNA或いは脂質からの免疫反応、及び生物経路内の副作用、或いはmRNA或いはLNPの分解を引き起こす可能性があり、その中のいずれも著者らの1つ以上の臨床前或いは臨床研究における重大な有害事象を引き起こす可能性がある。我々のLNPは、免疫反応、輸液反応、補体反応、オプソニン反応、抗体反応、IgA、IgM、IgEまたはIgGまたはそれらの何らかの組み合わせ、またはLNPに関連するいくつかの脂質またはポリエチレングリコール成分のポリエチレングリコールまたはポリエチレングリコールに対する反応のうちの1つまたは複数を全体的にまたは部分的に促進することができる。これらのタイプの副作用の多くはLNPsで広く観察されている。このような有害事象の根本的な原因については，不確実性が生じる可能性があり，将来の臨床試験で副作用を正確に予測することは困難であり，われわれの計画の著しい遅延を招くであろう.
臨床前開発は不確定であり、特にエピゲノムコントローラなどの新しい薬物に対して、したがって、私たちの臨床前計画または開発候補項目は延期、終了、または永遠に臨床に入らない可能性があり、その中のいずれも私たちのプラットフォームまたは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
私たちのほとんどのプロジェクトは臨床前開発段階にある。候補薬物開発のための臨床試験を開始する前に、INDを支持する良好な実験室実践、あるいはGLP、およびアメリカ以外の同等の要求、毒理学試験を含む広範な臨床前研究を完成しなければならない。使用された疾患モデルの可変性を含む臨床前発展は不確定である。さらに臨床前研究所に進めるために必要な治療活性や安全性の特徴を有する開発候補薬，あるいは最初に有望な開発候補薬の臨床前研究結果がさらなる試験を支持していない可能性がある。私たちはまた、化学、製造および制御に関する広範な作業、またはCMC、活動(収率、純度、および安定性データを含む)が任意のINDまたは同様の外国文書に含まれるであろう。エピゲノムコントローラなどの新規薬物のCMC活動には広範な製造プロセスや分析開発が必要であり，不確定で長い。私たちは私たちの臨床前テストと研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちの臨床前テスト或いは私たちが提案した臨床計画の結果を受け入れるかどうか、或いは私たちの臨床前テスト、研究及びCMC活動の結果が最終的に私たちの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することはできない。したがって，我々が期待しているスケジュール上でINDや同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することはできず，INDや同様の申請の提出がFDAや他の規制機関が臨床試験の開始を許可することを保証することもできない。
OTX−2002の臨床開発は延期または終了される可能性があり、私たちはOTX−2002に対する規制部門の承認を得ることができないかもしれないが、これは私たちのプラットフォームまたは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、臨床開発には大量の資本投資が必要であり、これは私たちが支持できないかもしれない。私たちはOTX-2002と私たちの他の候補製品の開発と商業化を完了する過程で予測不可能なコストが発生したり、遅延が発生したり、最終的には達成できない可能性がある。
FDAや他の同様の外国規制機関が私たちの候補製品の販売を許可する前に、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明するために、臨床前開発と広範な臨床試験を完了しなければならない。臨床試験費用は高く、時間がかかり、しかも不確定性が存在する。1つまたは複数の臨床試験の失敗はこの過程の任意の段階で発生する可能性があり、臨床前研究および早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその薬物の発売許可を得られなかった。
44
2022年7月，我々はFDAがわれわれのIND申請を承認し，OTX−2002による肝癌治療の1/2段階臨床試験を開始したことを発表し，MYCHELANGELO臨床計画により開始された初めてのヒト臨床試験である。私たちはまだ私たちの候補製品のために他のどんな臨床試験も開始したり完了していない。私たちは私たちのどんな臨床試験も計画通りに起動したり、計画通りに完成することを保証できません。将来のINDまたは同様の出願を提出することが、適用される場合、FDAまたは他の規制機関が将来の臨床試験をタイムリーに開始することを可能にするかどうかも決定できません。また，これらの試験が開始されても，規制当局のこのような臨床試験の一時停止や終了を招く可能性がある。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で発生する可能性があり、我々の臨床試験は成功しない可能性がある。成功またはタイムリーな臨床試験の開始または完了を妨げる可能性のあるイベントは、
45
臨床試験はFDAや他の適用規制機関の法的要求，法規やガイドラインに基づいて行われ，これらの政府機関や臨床試験を行う医療機関の倫理委員会やIRBsの監督を受けなければならない。臨床試験が、私たち、データ安全監視委員会またはデータ安全監視委員会またはFDAまたは任意の他の規制機関によって一時停止または終了された場合、またはそのような試験を行った機関のIRBsが、その臨床研究者およびその審査を受けた場所の参加を一時停止または終了する場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような機関は、様々な要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDAまたは他の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査の実施による臨床休止、予見できない安全問題または副作用、候補製品の使用のメリット、政府法規または行政措置の変化を証明できなかったこと、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と製品収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。したがって、私たちの臨床試験に生じるどんな遅延も、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ任意の期限を短縮することができ、私たちの競争相手は私たちの前に製品を市場に出すかもしれません。これは私たちの候補製品の商業的可能性を著しく低下させるかもしれません。これらの状況のいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例，あるいはCTRと呼ばれ，2014年4月に採択され，EU臨床試験指令が廃止され，2022年1月31日に施行された。“臨床試験指令”は，臨床試験を行う各加盟国で主管する国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(CTA)を提出することを要求しているが，CTRは集中的な手続きを導入し，多センター試験の申請の提出のみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床試験開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。(I)2022年1月31日までに“臨床試験指令”に基づいて申請を提出した臨床試験、または(Ii)2022年1月31日から2023年1月31日までの間、かつスポンサーが“臨床試験指令”を適用する臨床試験を選択し、2025年1月31日までこの指令によって管轄されている。この日以降，すべての臨床試験(行われている臨床試験を含む)はCTR条項に拘束される。我々と我々の第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、我々の開発計画に影響を与える可能性がある。
現在、英国、または英国が EU との規制をどの程度整合させようとするのかは不明である。臨床試験に関する英国の規制枠組みは、既存の EU 法に由来しています （ 二次法を通じて英国法に実施されています ） 。2022 年 1 月 17 日、英国医薬品 · ヘルスケア製品規制庁は、臨床試験の承認の合理化、イノベーションの実現、臨床試験の透明性の向上、リスクの比例性の向上、臨床試験への患者と国民の関与の促進を目的として、英国の臨床試験に関する法律の再構築に関する 8 週間の協議を開始しました。MHRA は協議結果を発表した
46
2023 年 3 月 21 日、既存の法律を更新することを確認しました。結果として生じる立法変更は、まだ公表されていないが、最終的に英国の規制が （ EU ） CTR とどの程度整合するかを決定する。英国が EU で採用されている新しいアプローチと規制を密接に整合させないという決定は、他の国とは対照的に英国で臨床試験を実施するコストに影響を与える可能性があります。
もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画も影響を受ける可能性がある。
FDAと類似の外国規制機関の規制承認過程は長く、高価で、時間がかかり、本質的に予測できない。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
当社は、 FDA からの販売承認を得ることなく、米国内で製品候補を商業化、販売、プロモーション、販売することはできません。外国規制当局も同様の要件を課す。FDA や同等の外国の規制当局による承認を得るのに必要な時間は予測不可能ですが、通常、臨床試験開始後何年もかかり、規制当局の実質的な裁量を含む多くの要因に依存します。さらに、承認方針、規制、または承認を得るために必要な臨床データの種類と量は、製品候補の臨床開発の過程で変更される可能性があり、管轄区域によって異なる場合があります。当社は、米国またはその他の法域において、いかなる製品候補についても規制当局の承認を取得しておらず、今後開発しようとする製品候補についても、規制当局の承認を取得しない可能性があります。
米国や他の場所で候補製品を商業化する承認を得る前に、厳格に制御された試験によって多くの証拠を提供し、これらの候補製品が安全で有効で純粋で予期される用途であることをFDAまたは他の規制機関に満足させなければならない。私たちの候補製品の非臨床的または臨床的データが有望だと信じていても、これらのデータはFDAまたは他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAまたは他の規制機関はまた、承認前または承認後に私たちの候補製品に対して追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求することができ、または私たちの臨床開発計画の要素に反対する可能性がある。
FDAまたは任意の外国規制機関は、私たちの候補製品の承認を遅延、制限、または拒否することができ、または追加の非臨床または臨床試験を行うことを要求することができ、または以下の理由を含むが、これらに限定されない多くの理由で計画を放棄することができる
47
さらに、FDAと外国規制機関は彼らの承認政策を変更し、新しい規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制排他性期限の短縮、迅速通路の資格改正など)を可能にしている。2023年4月26日に出版された。提案された改正はまだ欧州議会と欧州理事会の同意と採択を待たなければならない。これらの提案は可決までに重大な修正が行われる可能性があり、2025年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
この長い承認過程と，臨床試験結果の予測不可能性は，規制部門の承認を得ることができず，任意の候補製品を市場に出すことができず，業務を大きく損なう可能性がある。
我々が最終的に臨床試験を完了し、我々の候補製品のBLAまたは海外マーケティング申請の承認を得たとしても、FDAまたは同様の外国規制機関は、第4段階の臨床試験を含む高価な追加試験のパフォーマンスに応じて承認される可能性があり、および/またはREMSまたは同様のリスク管理措置を実施することは、承認された後の薬剤の利益がそのリスクよりも大きいことを確実にするために必要である可能性がある。FDAまたは同様の外国の規制機関もまた、適応または患者数が私たちが最初に要求したものよりも限られた候補製品を承認する可能性がある。適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務や将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
著者らの候補製品は深刻な不良事件、不良副作用或いはその臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性のある他の特性と関係があるかもしれない。
私たちの候補製品によって引き起こされる有害事象または他の副作用は、私たち、試験の任意のDSMBまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルやFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否を招く可能性がある。我々の実験結果は副作用の重症度と一般性を示す可能性があり，これは受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。これらの状況のいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
臨床試験を行っている間、患者は彼らの研究医に疾病、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を報告した。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。私たちがより大きく、より長く、より広範な臨床試験で私たちの候補製品を試験するとき、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の承認を得た場合)、患者は、以前の試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告するかもしれない。多くの場合，研究製品が大規模臨床試験で試験を行った後，あるいは承認後に患者にビジネス規模の製品を提供した後にのみ，副作用を検出することができる場合がある。
もし臨床開発過程中にいかなる深刻な不良事件が発生した場合、私たちが開発した任意の候補製品或いは製品の臨床試験は一時停止或いは終了される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。治療に関連する副作用はまた、患者の募集と患者の試験完了或いは潜在的責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。規制当局は私たちに任意のまたはすべての目標適応を承認する任意の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。もし私たちが任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを要求された場合、これらの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、それらまたは私たちが開発した他の候補製品から製品収入を創出する能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。
さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性があるが、これらに限定されない
48
これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある.
わが社は候補製品を商業化したことがなく、現在と将来の候補製品の規制承認を得る際に遅延や予期せぬ困難に遭遇する可能性がある。
私たちは規制部門からどんな候補製品も承認されたこともなく、商業化されたこともない。FDAは、私たちが計画したBLASの任意または全部の実質的な審査を拒否するか、または私たちのデータを審査した後、私たちの申請がいかなる候補製品の規制承認を得るのに十分ではないと結論を出すかもしれない。FDAが私たちの計画中のどのBLASも承認しなければ、追加的に高価な臨床試験、臨床前研究、またはCMC研究を要求し、その後、私たちの申請を再検討することができるかもしれない。これらまたはFDAによって要求される任意の他の研究の範囲によれば、私たちが提出した任意のBLAまたは他の出願の承認は大幅に延期される可能性があり、数年遅れるかもしれないし、利用可能なリソースよりも多くのリソースが必要になるかもしれない。規制の承認を得る上でのどんな失敗や遅延も、候補製品を商業化し、収入を創出し、利益を達成し、維持することを阻止するだろう。FDAは、追加の研究を行って完了すれば、私たちが提出したBLAまたは他の申請を承認するのに十分ではないかもしれないと考える可能性もある。似たような危険は外国の管轄区域に存在するかもしれない。これらの結果のいずれかが発生すれば、私たちは私たちの候補製品の開発を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。外国の管轄区域での私たちの申請もまた似たような危険に直面している。
もし私たちが患者を募集して任意の臨床試験に参加する時に困難に遭遇すれば、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受けたりする可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、試験が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
49
さらに、我々が計画している臨床試験は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者の中には、競争相手のうちの1つによる試験に参加することを選択する可能性があるので、他の臨床試験と同じ治療領域または同様の領域を有する製品を他の臨床試験と争奪するであろう。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行うことが予想され、これは著者らがこれらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させる。
患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画中の臨床試験の進行時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了や開始を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“主要”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開する可能性があり、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、結果及び関連する発見と結論は特定の研究或いは試験の関連データをより全面的に審査した後に変化する可能性がある。データ分析の一部として、私たちはまた仮定、推定、計算、および結論を下すだろうが、私たちはすべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。トップラインデータと初歩データは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前公表されたトップラインデータ或いは初歩データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない。
私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちは他の候補製品を決定して成功させる努力で成功しないかもしれない。
私たちの戦略の一部は新しい候補製品を決定することを含む。Omegaプラットフォームは臨床開発のための候補製品を生成できない可能性があり，これらのリスク要因で議論されている原因，および：
50
もし私たちが他の適切な候補製品を決定し、商業化に成功しなければ、これは私たちの業務戦略や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
我々はFDAから肝癌治療のためのOTX−2002の孤児薬物指定を取得しており，将来的にはより多くの候補製品のための孤児薬物指定を求める可能性があるが，市場排他性を含めてこのような指定や孤児薬物指定に関する利点を維持することができない可能性があり，製品収入(あれば)を減少させる可能性がある。
米国を含むいくつかの司法管轄区域の規制機関は、比較的少ない患者集団の治療を目的とした薬物または生物製品を孤児医薬製品として指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、薬物または生物学的薬物がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、通常、患者数が20万人未満であること、または米国では患者数が20万人を超えることを意味するが、米国では、米国の販売から薬剤開発コストを回収することができる合理的な期待はない。
米国では，孤児薬物指定は，税収割引やユーザ料金減免などの経済的インセンティブを当事者に与える権利がある。まれな疾患を治療するための医薬または生物製品の臨床試験は、これらの薬剤または生物製品が孤児として使用されるか否かにかかわらず、資金を贈与する機会を得ることも可能である。さらに、孤児薬として指定された医薬または生物学的製剤が、その後、そのような指定された疾患または状態を有する最初の市販承認を得た場合、製品は、限定された場合を除いて、FDAがその間に同じ疾患または状態の同じ薬物に対する別のマーケティング申請を承認することができないように、7年間の市場排他的期間を有する権利がある。もし私たちの競争相手が私たちの前に孤立した薬物の独占特許権を得ることができれば、私たちの候補製品と“同じ薬物”を構成し、同じ病気や病気を治療する製品については、長い間競争相手の製品を適用された規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
われわれはFDAから肝癌治療のOTX−2002の孤児薬物名を取得した。私たちは私たちの未来の特定の候補製品のために孤児の称号を求めるかもしれない。しかし，これらの薬物の孤児薬物指定を成功させることはできず，孤児薬物指定に関する利点を保つことができない可能性がある。私たちが私たちの任意の候補製品のために孤児薬物排他性を獲得したとしても、この排他性は、異なる薬剤が同じ疾患または疾患のために承認されることができるので、これらの候補製品を競合から効果的に保護することができない可能性があり、孤児薬物の排他性は、FDAが別の疾患または疾患のために同じまたは異なる薬剤を承認することを阻止しない。孤児薬が孤児に独占特許を付与され、承認された後であっても、FDAが、大部分の標的集団においてより安全で、より効果的であることが証明されているので、FDAが臨床的に良いと結論した場合、FDAはその後、同じ疾患に対するその後の同じ薬物の出願を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはこのようなまれな疾患または疾患患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できない場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
私たちはすでに投資しており、omegaプラットフォームの研究開発努力をさらに強化することに引き続き投資する予定だ。このような投資は私たちの経営業績に影響を与えるかもしれません。もしこれらの投資のリターンが私たちの期待や発展速度よりも遅くなれば、私たちの収入と経営業績は影響を受けるかもしれません。
我々の技術力を利用して新たな候補製品を発見し，我々が設立して以来，omegaプラットフォームをさらに強化する研究·開発に投資していく予定である。これらの投資は、多くの時間、リスク、および不確実性に関連する可能性があり、これらの投資に関連する費用が私たちの利益率および経営業績に影響を及ぼす可能性があり、そのような投資は、市場の他の選択に対する十分な技術的優位性のリスクを生じない可能性があり、これは、逆に負担された債務およびこれらの新しい投資に関連する費用を相殺するために収入に影響を与えるであろう。バイオテクノロジー業界は技術と製品の発展に伴い迅速に変化し、これは私たちのプラットフォームが候補製品を識別と開発する能力を他の技術とプラットフォームよりも低くする可能性がある。私たちは私たちの競争地位を維持して向上させるために、omegaプラットフォームに大量の時間と資源を投入し続けなければならないと思う。もし私たちがこれらの投資から期待される利点を達成しなければ
51
遅延、あるいは私たちの技術が私たちが予想したように薬物発見プロセスを迅速に加速できなければ、私たちの収入と運営業績は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは迅速かつ重大な技術変革に適応し、競争力を維持するために、競争相手が発売した新製品や新技術に反応しなければならない。
私たちのプラットフォームを利用して私たち自身の候補製品を発見·開発するほか、他の生物製薬や製薬会社と協力して私たちのECsを発見·開発します。人工知能と精確な薬物設計をめぐる技術構造の特徴は著しく増強と発展する業界標準である。したがって、私たちと私たちの協力者の需要は急速に発展している。もし私たちが適切に革新して新しい技術に投資しなければ、私たちのプラットフォームはそれほど競争力がなくなる可能性があり、私たちの協力者は私たちの競争相手が提供する新しい技術、あるいは自分で薬物発見に従事することになるかもしれない。我々の多くのパートナーは，我々と協力するかどうかを決定するために初期時間投資を必要とするため，競争相手とパートナーシップや提携合意を達成すれば，このようなパートナーとのビジネス関係を再獲得することは困難である可能性があると考えられる.新しい解決策や技術改善をタイムリーに発売しなければ、私たちの製品は時間の経過とともに競争力を失う可能性があり、この場合、私たちの競争地位と経営業績が影響を受ける可能性がある。そこで，新たな技術や市場の開発と決定に多くの努力と資源を集中させ，薬物発見·開発における私たちの能力や専門知識をさらに拡大·深化させる。例えば、新たな革新的な技術や解決策をタイムリーに導入できなければ、パートナーのニーズを十分に予測できない、あるいは必要な市場受容度を得ることができなければ、私たちの業務は影響を受ける可能性があり、私たちの経営業績は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの候補製品の潜在的な市場機会は、私たちが予想していたより小さいかもしれない、または以前の治療を受ける資格がない患者または以前の治療を通過できない患者に限られる可能性があり、ターゲット患者集団の流行率の推定は正確ではないかもしれない。
著者らの現在と未来の目標患者集団は著者らの候補製品が解決する可能性のあるタイプの癌の発病率或いは流行率に対する信念と推定に基づいており、これらの推定は各種の源から来ており、科学文献と臨床調査を含む。私たちの予測は間違っていることが証明される可能性があり、潜在的な患者の数は予想を下回るかもしれない。私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が少ない可能性があるので、規制部門の他の適応に対する承認を得なければ、私たちの候補製品を一線治療と二線治療に使用することを含めて、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
癌治療の特徴は時々第一線の治療(一線、二線、三線など)であり、FDAは通常最初に1種或いはいくつかの特定の治療方法しか承認しない。癌が十分に早く発見された時、第一線の治療は治愈を必要とすることなく、癌を治癒したり、生命を延長するのに十分であることがある。第一線の治療が成功しないことが証明された場合、通常は化学療法、抗体薬物、腫瘍標的小分子、ホルモン治療、放射線治療、手術あるいはこれらの療法の組み合わせであり、二次治療が実施される可能性がある。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は化学療法、抗体薬物と小分子腫瘍標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。私たちは最初に、他の承認療法に失敗した患者の治療のための第2または第3のライン療法として、いくつかの候補製品の承認を求める予定である。その後，十分有益であることが証明された候補品については，あれば二次療法や潜在的な一次療法としての承認を求めたいが，我々の候補薬が三次療法として承認されても，二次療法や一次療法として承認される保証はない。また、二線または一線治療の承認を得る前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない。
私たちは成功しない可能性のある潜在的な候補製品に集中する可能性があり、私たちはより成功する可能性のある他の候補製品を開発する機会を放棄しなければならないかもしれない。
私たちは、最終的に成功しないことが証明された潜在的な製品候補に、私たちの努力と資源を集中させるか、または私たちの財務的予想に合わないマーケティング製品を許可または購入することを選択することができます。したがって、私たちは、実行可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の後でより大きな商業的潜在力を有することが証明される可能性のある疾患と共に機会を追求することを要求されるか、または独占的な開発および商業化権利を保持することが私たちに有利である場合、協力、許可、または他の特許権使用料配置によって、そのような候補製品に価値のある権利を放棄することが要求される可能性がある。もし私たちが他の適切な候補製品を決定し、商業化に成功しなければ、これは私たちの業務戦略や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
また、私たちの財力と人的資源は限られており、私たちの主要な候補製品の開発に重点を置いているため、私たちは他の未来の候補製品を追求する機会を放棄または延期する可能性があり、これらの製品は後により大きなビジネス潜在力を持っていることが証明された。私たちの資源配分決定は私たちを
52
実行可能な商用製品や収益性の高い市場機会を活用できないことです現在および将来の研究開発プログラムおよび特定の適応症のためのその他の将来製品候補への支出は、商業的に実行可能な将来製品候補をもたらさない可能性があります。当社が特定の将来製品候補の商業的可能性またはターゲット市場を正確に評価しない場合、当社は、当該将来製品候補に対する単独の開発および商業化権を保持することがより有利である場合には、コラボレーション、ライセンス、またはその他のロイヤリティの取り決めを通じて、当該将来製品候補に対する貴重な権利を放棄することがあります。
FDAの高速車線，突破性，再生医学高度治療指定が求められるかもしれない。これらの指定は、実際には、より速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことができず、FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を承認することを保証することもできない。
FDAの快速チャンネル、突破性と再生医学高級療法或いはRMAT計画はある合格製品の開発を加速することを目的とし、これらの製品は深刻な疾病と状況の治療を目的としている。候補製品が深刻または生命に危険な疾患の治療に使用され、臨床前または臨床データが、この製品がこの疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力があることを示す場合、スポンサーはFDA迅速チャネル認証を取得する資格がある可能性がある。候補製品が深刻または生命に危険な疾患の治療を意図しており、予備臨床証拠が、候補製品が1つまたは複数の臨床的重要終点において既存の療法の実質的な改善を示す可能性があることを示す場合、候補製品は突破的療法として指定することができる。もし製品候補が治療、修正、逆転、または深刻な生命を脅かす疾患を治療、修正、または治癒するための再生医学療法であり、初歩的な臨床証拠が、候補製品がこのような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を有することを示す場合、候補製品はRMAT称号を得ることができる。高速チャネル、突破、および/またはRMAT認証を求めることができるが、このような認証に成功する保証はない。たとえ私たちがそのような認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。高速チャネル、画期的な認証、またはRMAT認証は、候補製品が市場承認を得るか、または任意の特定の時間範囲で承認されることを保証することができない。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネル，画期的またはRMAT指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を取り消す可能性がある。高速チャネル、突破性、および/またはRMAT指定自体は、FDAの優先審査手順に適合することを保証することはできない。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらおよび他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確実であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を守らない場合、あるいは必要な承認を得て維持できなければ、私たちが製品全体の市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
現在或いは未来の候補製品が市場の承認を得ても、それは医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人が商業成功を獲得するために必要な市場受容度に達することができないかもしれない。
もし私たちが開発した任意の現在または未来の候補製品が市場の承認を得たら、それは依然として医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。すべての候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する
53
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAおよび外国規制機関が新製品を審査または承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。EMAのようなFDAや他の機関は、アムステルダムへの移転や関連再編(人員変動を含む)後に中断が発生し、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAはすでに実行可能な情況下で国内施設に対する標準検査操作を回復したが、FDAは依然としてその検査活動の変化を監視と実施し、その従業員及び監督会社の安全を確保し、新冠肺炎の発展に適応し、いかなるウイルスの灰再発或いは新変種の出現は更なる検査遅延を招く可能性がある。米国以外の規制機関は、新冠肺炎の流行に対応するために似たような制限や他の政策措置をとっており、彼らの規制活動に遅延が生じる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAや他の規制機関が定期的な検査、審査、または他の規制活動を阻害または阻止し続けている場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクから私たちだけを保護して、これは私たちを重大な未保険債務に直面させます。
私たちは私たちの業務が直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけない。私たちが現在維持しているいくつかの保険書には、一般責任、財産、自動車、雇用行為、労働者補償、環境責任、役員と高級管理者保険が含まれている。
私たちが将来得た任意の追加の製品責任保険は、私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。また、保険範囲はますます高くなっており、将来的には、責任による損失から私たちを保障するために、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品販売を含む保険を購入するつもりです；しかし、私たちは商業的に合理的な条項や十分な金額で製品責任保険を得ることができないかもしれません。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは、私たちの株価を下落させる可能性があり、私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちが開発した任意の候補製品の開発と商業化を阻止または制限することを含む、私たちの運営および業務結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの環境責任保険は生物或いは危険材料の放出によるクレームに一定の保証範囲を提供しているが、私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていない。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科されたりする可能性があり、私たちの臨床試験や規制承認は一時停止される可能性があります。
54
上場企業として、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることを難しくしており、同じまたは同様の保証範囲を得るために、低減された保険限度額および保証範囲を受け入れることが要求される可能性があります。したがって、私たちは合格した人を私たちの取締役会、取締役会委員会に参加したり、役員にしたりすることがもっと難しいかもしれない。しかし、私たちは私たちが既存の保険を維持し、十分な保険を提供できるかどうか分からない。いかなる重大な未保険債務も私たちが大量の金額を支払う必要があるかもしれません。これは私たちの現金と現金等価物の状況と運営結果に悪影響を及ぼすでしょう。
医療保健法やその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
私たちは広範囲で費用の高い政府によって規制されるだろう。
私たちの候補製品はFDA、医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)、アメリカ衛生と公衆サービス部の他の部門、アメリカ司法省、州と地方政府及びアメリカ海外の相応機関の監督管理を含む広範かつ厳格な国内政府の監督管理を受ける。FDAは薬品の研究、開発、臨床前と臨床試験、製造、安全性、有効性、記録保存、報告、ラベル、包装、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通、輸入と輸出に対して監督管理を行う。私たちの製品が海外で販売されていれば、それらは特定の製品とその用途に対するFDAの承認を得たかどうかにかかわらず、外国政府によって広く規制されるだろう。このような外国規制はアメリカの相応の規制と同じように厳しいかもっと厳しいかもしれない。
政府の規制は私たちの製品の研究、開発、製造、販売のコストとリスクを大幅に増加させた。各候補製品の臨床前試験と臨床試験を含む審査と承認過程を監督することは、長く、高価で不確定である。私たちは臨床前研究と臨床試験を行う規制の許可を得て維持しなければならない。私たちが販売しようとしているすべての製品は規制部門の許可を得なければなりません。製品が使用する製造施設は検査され、法律の要求に適合しなければなりません。監督部門の承認を得るためには、各期待用途に対する製品の安全性と有効性、効力および純度を決定するために、各提案された治療適応のために、広範な臨床前および臨床データおよび他の支持情報を提出する必要がある。開発と承認過程には長年の時間がかかり、大量の資源が必要であり、製品の承認を招くことは決してないかもしれない。
特定の製品に対する規制承認を得ることができても、承認はその製品の指定された医療用途を制限する可能性があり、そうでなければ、製品を普及、販売、流通する能力を制限する可能性があり、コストの高い発売後監督を要求することができ、および/または継続的な発売後研究を要求する可能性がある。承認された製品の材料変更、例えば変更または修正されたラベルの製造には、さらなる規制審査および承認が必要となる可能性がある。承認されると、任意の承認が撤回される可能性があり、例えば、製品が以前未知のセキュリティ問題のような以前に未知の問題が存在することが後に発見された場合。
もし、私たち、私たちのコンサルタント、CDMO、CRO、または他の供給者が規制プロセスの任意の段階で適用される規制要件を遵守できなかった場合、このような不遵守が、承認申請または承認された申請の補充の遅延を招く可能性がある；FDAまたは他の規制機関を含む規制機関は、未解決の市場承認申請または承認された申請の追加の審査を拒否する；警告状、罰金、輸入および/または輸出制限、製品リコールまたは差し押さえ、禁止、完全または部分的な生産停止、民事処罰、以前に承認されたマーケティング申請または許可証の撤回、FDAまたは他の規制機関の政府契約に対する提案、および/または刑事起訴.
今後の医療法や政策の公布は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化することの難しさやコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国、EU、その他の司法管轄地域では、医療システムは、複数の立法や法規の変化、提案された変化が引き続き発生することが予想され、これらの変化は、私たちが開発している製品の発売承認を阻止または延期し、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の承認後の活動を制限または規制し、定価と精算に影響を与え、私たちがこのような製品を販売する利益能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。また，新たな条例や既存の医療法規や条例の解釈もしばしば採択されている。
2010年3月、“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act、ACAと略称する)が公布され、政府と私営保険会社が医療保健に融資する方式を大きく変えた。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：
55
その制定以来、 ACA の特定の側面に対する司法、議会、行政の異議申し立てがあった。2021 年 6 月 17 日、アメリカ合衆国最高裁判所は、 ACA の合憲性について具体的に裁定することなく、いくつかの州が提起した最新の ACA に対する司法上の異議申し立てを棄却した。最高裁判所の決定に先立ち、バイデン大統領は、 ACA マーケットプレイスを通じて健康保険に加入する目的で、 2021 年 2 月 15 日から 2021 年 8 月 15 日までの特別加入期間を開始する行政命令を発行した。大統領令はまた、特定の政府機関に対し、医療へのアクセスを制限する既存の政策や規則を見直し、再検討するよう指示した。とりわけ、就労要件を含むメディケイドの実証プロジェクトや免除プログラム、メディケイドや ACA を通じて健康保険に加入するための不必要な障壁を作り出す政策の再検討を含む。他の医療改革措置が事業に与える影響は不明です。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月、2011年の予算統制法により、医療保険提供者への医療保険支払総額が減少し、この法案は2013年4月に施行され、国会がさらなる行動を取らない限り、本報告の日から2031年まで有効となる。また、2013年1月、2012年に米国納税者救済法が署名され、病院、画像センター、癌治療センターを含むいくつかのタイプの提供者に支払う医療保険をさらに削減し、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。さらに、より広範な税金改革の一部として、孤児医薬品税控除が減少した。これらの新しい法律または将来導入される任意の他の同様の法律は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、これは私たちの顧客および私たちの財務運営に負の影響を与える可能性がある。
また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、協力医療は、結果に基づく精算など、新たな支払い·交付モデルを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化し、アメリカ議会がいくつかの調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬コストの低減及び定価とメーカー患者計画との関係を審査するための連邦立法を提出し、公布した。最近は2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となっている。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(HHS)秘書が最初の数年間，規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。2023年8月29日、HHSは連邦医療保険薬品価格交渉計画が
56
現在法的挑戦に直面している。このような理由と他の理由で、アイルランド共和軍がどのように実施されるのかは不明だ。また，バイデン政府の2022年10月の行政命令に応えるために，HHSは2023年2月14日に報告を発表し，医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)革新センターでテストされた3種類の新しいモデルを概説し，これらのモデルは薬品コストを低減し，可獲得性を促進し，医療の質を向上させる能力を評価する。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。
米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む、薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法し、実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない。
EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府や保健サービス提供者は，保健サービスおよび製品定価や精算の提供に異なる優先順位や方法を持っている。EU加盟国はその国家医療保険制度が精算を提供する薬品の範囲を自由に制限し、人が使用する薬品の価格と精算レベルを制御することができる。一部の司法管轄区域はプラスリストとネガティブリスト制度を実施しており、この制度の下で、製品は政府が価格を精算することに同意した後にのみ販売することができる。EU加盟国は、薬品の具体的な価格または精算レベルを承認することができ、または薬品を市場に投入する責任を負う会社の収益力を直接または間接的に制御する制度をとることができ、数量に基づく手配、上限、および参考定価メカニズムを含む。いくつかのEU加盟国で精算や定価の承認を得るためには、私たちの候補製品の費用対効果を現地の看護標準と考えられる他の療法と比較する研究が必要かもしれない。他のEU加盟国は会社が自分の薬品価格を固定することを許可したが、会社の利益を監視した。全体的には，医療コスト，特に処方薬の下り圧力が非常に大きくなっている。全体的に言えば、大多数のEU加盟国の医療予算制限は関連医療サービスプロバイダが薬品の定価と精算を制限することを招く。これに加えて、EUや国が製品の開発やマーケティングを希望する人に増加している規制負担は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。
2021年12月13日，第2011/24/EU号指令の改正第2021/2282号衛生技術評価条例(HTA)が可決された。この条例は2022年1月に施行されるが，2025年1月から適用され，その間に実施に関する準備と手順がとられる。この規定が適用されると、関連製品に基づいて段階的に実施される。この規定は、新医薬製品を含む衛生技術の評価におけるEU加盟国の協力を促進し、これらの分野で共同臨床評価を行うEUレベルの協力に基礎を提供することを目的としている。この法規は、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価を含む4つの主要分野で協力することを可能にし、科学コンサルティングを連合し、開発者はHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することができる。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。
米国やEU以外の市場では，精算や医療保険支払いシステムは国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。
また、米国では、承認後の要求を拡大し、薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
57
私たちはアメリカ、EU、または任意の他の司法管轄区域の将来の立法または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちと彼らは持続的な監督審査と重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう。
FDAまたは他の規制機関が私たちの任意の候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要件を受けるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われた任意の臨床試験においてcGMPや類似の外国要求やGCPを継続的に遵守することが含まれている。また、バイオ製品メーカー及びその施設は、cGMP法規や同様の外国要求に適合することを確保するために、FDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受けている。私たちまたは規制機関が、予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または製品の製造施設に問題があるような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、製品のリコールを要求するか、または市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えることができる。さらに、私たちが受け取る可能性のある候補製品に対する任意の規制承認は、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置、または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、重い承認後の研究またはリスク管理要件を含む可能性があります。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにREMSを必要とすることができ、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画、または安全な使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。
適用された法規の要求を守らなければ、私たちは行政または司法制裁を受けるかもしれない
このような事件の発生は、候補製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、対応するのに時間と資源がかかり、負の宣伝が生じる可能性があるかもしれない。
さらに、FDAおよび他の規制機関の政策は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。
もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
米国の“ハッジ·ワックスマン法案”は，我々の各製品のために選択された特許の特許期間の延長を求める機会があり，特許期間の長さを延長することは，米国特許商標局または米国特許商標局およびFDAの審査·承認に依存すると規定されている。
58
米国では、“ハッジ·ワックスマン法”は、各製品の特許期間を1つの特許が正常に満了した後に最大5年間延長することを許可し、治療方法特許である場合は、承認された適応(または延長期間内に承認された任意の他の適応)に限定される。特許期間の延長の長さは、通常、臨床試験期間の半分にFDA審査BLA期間の全時間を加えて、これらの期間内の任意の遅延時間を減算する。特許期間の延長にも制限があり，薬品承認日から14年を超えない。したがって、もし私たちが最近提出·発表された特許の特許期間延長を選択して付与された場合、私たちは可能な特許期間延長からすべてのメリットを得ることができないかもしれない。例えば、適用期間内に出願できなかったか、関連特許が満了する前に出願できなかったか、または多くの適用要件のいずれかを満たすことができなかったため、特許期間の延長が全く付与されない可能性もある。また、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後、私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで競争製品の承認を得て、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちが製品収入を創出する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
1997年、食品と薬物管理局現代化法案(FDAMA)の一部として、国会は法律を公布し、児童薬物研究を行う薬品メーカーに激励を提供した。この法律は小児科研究と引き換えに6カ月間の排他性を規定しており，小児科排他性条項と呼ばれている。FDAMAに適合した臨床研究を行った場合、任意の法規データ独占期間と私たちの特許期間延長期間(受領すれば)で6ヶ月の期限を追加的に得ることができるかもしれない。しかし，FDAMAに適合した小児科研究を行わないことや，FDAに受け入れられないことを選択した場合，我々のデータ排他性や特許期間延長の追加6カ月の排他的延長は得られないであろう。
EUでは、追加保護証明書またはSPCは、規制審査中に失われた特許期間を補償するために特許期間を最大5年に延長するために使用することができ、合意された小児科調査計画に従って臨床試験データを取得すれば、さらに6ヶ月延長することができる(承認時に有効であれば)。すべてのEU加盟国はSPCを提供しなければならないにもかかわらず、SPCはすべての国に基づいて申請と承認されなければならない。これは、国によって異なるか、または全く付与されていない可能性があるこれらの証明書の申請と受信のコストが高い可能性があります.
我々の業務運営および調査者，医療専門家，コンサルタント，第三者支払者，患者組織と顧客との現在と将来の関係は，適用される医療規制法の制約を受け，処罰される可能性がある。
私たちの業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在および将来の手配は、広範に適用される詐欺と乱用、および他の医療に関する法律と法規に直面する可能性があります。これらの法律は、私たちがどのように私たちの候補製品を研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務的手配と関係を制約するかもしれない。これらの法律には
59
我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちのビジネス行為は、私たちと医師や他のヘルスケア提供者との関係を含むかもしれませんが、その中の一部の人は、株式または株式オプションの形で私たちに提供されたサービスが補償され、承認されれば、私たちの候補製品の注文や使用に影響を与える可能性があり、現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関する現行または将来の法規、法規、機関指導または判例法に適合しない可能性があります。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される可能性のある他の任意の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または管轄区域の同様の計画、誠実な監督、および違反、返却、監禁、契約損害、名声損害、利益減少および削減などの政府援助の医療計画から除外された同様の計画、誠実な監督、および違反、返還、監禁、契約損害、名声損害、利益減少および削減などの告発を解決する報告義務を受ける可能性があります
60
私たちの業務を再構築することもできますもし私たちがそれと業務を行うことを期待している任意の医師や他の提供者や実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性があります.
私たちは政府の規制や他の法的義務の制約、特にプライバシー、データ保護、情報セキュリティに関する義務を受けている。実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、2009年に“経済·臨床健康情報技術法案”によって改正された1996年の“健康保険携帯性·責任法案”およびその公布された条例、または総称してHIPAAと呼ばれ、他を除いて、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、送信、違反報告に関するいくつかの基準が規定されている。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。我々は現在，HIPAA下の保証エンティティや業務パートナーに分類されているとは考えられないため，HIPAAの要求や処罰を直接受けることはない.しかしながら、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAによってカバーされているヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。
一部の州では、同様のプライバシーおよびセキュリティ法律法規が採択され、健康に関する個人情報や他の個人情報のプライバシー、処理、保護が管理されている。例えば、2018年6月28日、カリフォルニア州はカリフォルニア消費者プライバシー法を公布し、CCPAと略称し、2020年1月1日に施行された。CCPAはカリフォルニアの消費者にプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させ、カリフォルニアの個人に特定の情報を開示することを要求し、これらの個人に特定の個人情報を販売しないことを選択するための新たな能力を与え、違反行為に対する民事処罰と、データ漏洩訴訟の可能性および関連リスクを増加させたデータ漏洩に対する個人訴訟権利を規定する。また，カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に施行され，CCPAの重大な改正が行われた。それは、カバーされた企業に、追加の消費者権利手続き、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータからの退出を選択するいくつかの用途を含む追加のデータ保護義務を課す。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。追加的なコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更が必要になる可能性があります。これらの多く、複雑でよく変化する法規を遵守することは高価で困難であり、いかなるプライバシー法やデータセキュリティ法にも従わない、または流用、紛失または他の無許可処理、敏感または機密患者、消費者または他の個人情報を使用または開示するセキュリティ事件または違反行為は、私たち、私たちのCROの1つまたは他の第三者にかかわらず、調査コスト、重大な罰金と処罰、補償性、特殊、懲罰性および法定損害賠償；訴訟；私たちのプライバシーおよび安全実践に関する同意を含むが、これらに限定されない。影響を受けた個人に通知、信用監視サービスおよび/または信用回復サービスまたは他の関連サービスを提供することを要求し、私たちの営業許可証に不利な行動をとること、名声損害、および禁止救済を要求する。他の州でも同様の法律が可決され、州や連邦レベルで提案され続けており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負う任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのアメリカ以外の活動は追加的なコンプライアンス要求に制約され、規則に合わないために追加的な強制執行リスクが生じる可能性がある。例えば，2018年5月25日に一般データ保護条例(GDPR)が発効し，欧州経済域内の個人データの処理に厳しい要求が出された。例えば、GDPRは治外法権に適用され、データ当事者に詳細な開示を要求し、個人データを処理することができる法的根拠を開示して、個人データ(臨床試験データを含む)の収集および処理の有効な同意を取得し、敏感な個人データ(例えば、健康データ)を大規模に処理する際にデータ保護主任を任命し、データ当事者に強力な権利を提供し、政策、プログラム、訓練、およびデータ監査を含む適切なプライバシー管理をとることができる。それはまた、サービス提供者との契約時にデータ漏洩通知といくつかの義務を要求することを強制する。GDPRは、欧州経済圏諸国は、遺伝子、生体認証、または健康データを含む個人データの処理を制限するための独自の法律および法規を確立することができ、個人データの使用および共有能力を制限することができ、またはコスト増加を招く可能性があると規定している。これらの会社は
61
GDPRは、より強力なデータ保護要件を含むより多くのコンプライアンス義務とリスクに直面し、コンプライアンス会社は、金額が大きい者を基準として、2000万ユーロまたはコンプライアンス会社の世界年収4%までの罰金を科される可能性があります。罰金に加えて、GDPR違反は、規制調査、名声被害、データ処理活動の停止/変更の命令、執行通知、評価通知(強制監査のための)、および/または民事クレーム(集団訴訟を含む)を引き起こす可能性がある。他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、このような個人データに対して十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移すことで、米国、欧州経済地域と米国との間の既存の移動機構の有効性および持続性はまだ不確定である。欧州連合裁判所(CJEU)の判例法では，標準契約条項のみに依存する欧州委員会が承認した適切な個人データ転送機構としての標準契約形式は，必ずしもすべての場合で十分であるとは限らない可能性があり，移転はケースベースで評価されなければならない。2022年10月7日、バイデン総裁は米国の情報活動の保障措置の強化に関する行政命令に署名し、欧州経済圏から米国へのデータ移転に対するCJEUの懸念を解決するための新たな救済メカニズムと拘束力のある保障措置を導入し、2022年12月13日に発表された新たなEU·米国データプライバシー枠組み(DPF)の基礎を構成した。欧州委員会は2023年7月10日にDPFに関する十分性決定を採択し，DPFをDPF自己認証による米国実体のGDPR移行機構と効率的にした。DPFはまた、CJEU前の判決における重要な問題を解決し、標準契約条項による移転が将来的に挑戦される可能性が低いことを意味する可能性があるEU市民のための新たな救済メカニズムを導入した。我々は現在，EU標準契約条項とEU標準契約条項のイギリス付録，およびイギリス国際データ転送プロトコルとDPFに依存しており，グループ内と第三者移行において，個人データをヨーロッパ経済圏以外とイギリス(米国を含む)に移転している。私たちは、国際個人データ移転に関する既存の法律の複雑さと不確実性が引き続き存在すると予想する。特に，DPFの十分性決定が挑戦され，米国やより広い他の管轄地域への国際移転は規制機関の強化審査を受け続けることが予想される。したがって、いくつかの業務上の変更を行わなければならない可能性があり、規定された期限内に既存のデータ転送のために改訂された標準契約条項および他の関連文書を実行しなければならない。
さらに、2021年1月以降、私たちはGDPRとイギリスのGDPRを遵守しなければならず、各制度は違反行為に対して最高2000万ユーロ(1750万ポンド)または世界売上高4%の罰金を科すことができる。2023年10月12日，イギリスによるDPFの延期が発効し(イギリス政府の承認を得た)，イギリスGDPRとしてイギリスからDPFに延期された自己認証を行う米国エンティティにデータを転送する仕組みである。
私たちのCDMO、CRO、または他の第三者サービスプロバイダが、私たちまたは私たちの顧客、サプライヤー、試験患者および従業員の個人識別情報および他の敏感なまたは機密情報にアクセスできることを保証することはできません。私たちはこれに責任がありますか、または彼らは私たちが適用した契約義務に違反しないか、または彼らはデータセキュリティの抜け穴や試みに遭遇しません。これは、プライバシー法律法規の下での私たちの義務および/または逆に私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの契約措置と私たち自身のプライバシーと安全保障に関する措置が、第三者の処理、使用、保存、転送に関連するリスクから私たちを保護することを保証することはできません。さらに、私たちまたは私たちの協力者が健康情報を取得した患者、および私たちとこの情報を共有する提供者は、私たちが情報を使用して開示する能力を制限する法定または契約権利を持っている可能性がある。私たちは適用されるプライバシーとデータセキュリティ法律を持続的に遵守することを保証するために、多くの資本と他の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。もし私たちまたは第三者CDMO、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが適用される連邦、州、または地方規制プライバシー要件を遵守できない場合、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの行動は、私たちまたは私たちの請負業者が私たちの候補製品を開発および商業化する能力に影響を与える可能性があり、商業化できる任意の影響を受ける製品の販売を損害または阻止する可能性があり、あるいは私たちの製品の開発、商業化、およびマーケティングのコストおよび支出を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。ソーシャルメディアをますます使用することは、責任、データセキュリティが破壊され、または名声を損なう可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは環境、健康、安全法律法規の制約を受けており、私たちは環境コンプライアンスや救済活動に関する責任と巨額の費用を負担するかもしれない.
開発、試験、製造活動を含む当社の業務は、多数の環境、健康、安全に関する法律および規制の対象となります。これらの法律および規制は、とりわけ、有害物質および化学溶媒、ヒト細胞、発がん性化合物、突然変異原性化合物などの生物物質の使用、取り扱い、放出および廃棄の管理および登録の維持を管理しています。
62
生殖、実験室の手順、血液中性病原体への曝露に毒性を持つ化合物。当社がこれらの法令を遵守しない場合、罰金その他の制裁の対象となる可能性があります。
我々と同様の活動をしている他社と同様に，危険や生体材料の放出や接触に関する責任を含む現在および歴史的活動に固有の環境責任リスクに直面している。環境、健康、そして安全の法律法規はもっと厳しくなっている。私たちは将来の環境コンプライアンスや救済活動に多くの費用を発生させることを要求される可能性があり、この場合、私たちの第三者メーカーの生産努力や私たちの開発努力は中断または遅延する可能性があります.
私たちと私たちの職員たちは内部と外部のコミュニケーションの手段としてソーシャルメディアツールをますます利用している。
変化するソーシャルメディア伝播ガイドを監視し、適用されるルールを遵守しようと努力していますが、私たちまたは私たちの従業員がソーシャルメディアを使用して私たちの候補製品やビジネスを伝播することは、適用要件に違反していることが発見される可能性があります。さらに、私たちの従業員は、法律法規、私たちの政策、および他の法律または契約要件に適合しない方法でソーシャルメディアを意図的または意図的に使用する可能性があり、これは、規制法執行行動、責任、商業秘密または他の知的財産権の損失を招き、または私たちの従業員、臨床試験患者、顧客、および他の人の個人情報公開をもたらす可能性がある。さらに、ソーシャルメディア上の私たちまたは私たちの候補製品に関する否定的な投稿やコメントは、私たちの名声、ブランドイメージ、および名声を深刻に損なう可能性があります。これらの事件のいずれも、私たちの業務、見通し、財務状況、および経営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
商業化に関連するリスク
私たちの開発はまだ非常に早い段階にある。著者らの候補製品の多くは臨床前開発或いは発見段階にあり、著者らはOTX-2002のIND申請に対するFDAの承認を得て、関連する臨床試験を開始した。私たちは候補製品を商業化するために何年も必要だ。私たちの候補製品を臨床開発に進めることができず、規制部門の承認を得ることができず、最終的に私たちの候補製品を商業化したり、その過程で重大な遅延に遭遇したりすれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
我々の開発は非常に早期の段階にあり，これまで我々の研究と開発はomegaプラットフォームの開発，我々の最初の目標疾患適応の決定，我々の最初のECsの設計に集中してきた。著者らは著者らのいくつかの項目に対して体内前臨床研究を行っただけであり、著者らが他の項目に対して臨床前体内研究を行うことを保証することはできない。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功した臨床開発と最終商業化に大きく依存し、これは永遠に起こらないかもしれない。
アメリカで臨床試験を開始することはFDAがIND或いは外国の監督管理機関が類似の申請を受けることに依存し、FDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定する。FDAや外国の規制機関が追加の臨床前研究の完成を要求している場合、あるいはFDAや外国の規制機関の他の要求を満たすことが要求された場合、私たちの臨床試験の開始は遅れるかもしれません。私たちがこれらの規制機関の指導意見を受け取り、組み入れても、FDAや他の規制機関は、彼らが臨床試験を開始する要求を満たしていることに同意しないかもしれないし、私たちの試験設計や選択された臨床終点に対する受容可能な立場を変えたとしても、より多くの臨床前研究や臨床試験を完成させるか、または現在予想されているよりも厳しい承認条件を適用する必要があるかもしれない。
私たちの候補製品の商業化には追加の臨床前と臨床開発と規制とマーケティング承認が必要になるだろう。著者らが開発或いは上場許可を得る能力は著者らの財政とその他の資源が十分であるかどうかに依存し、必要な臨床前研究を完成し、INDの研究或いは類似研究、臨床試験及び成功登録と臨床試験を完成する。
もし私たちがこれらの活動のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは完全に成功させることができなければ、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功したり、私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない重大な遅延に遭遇するかもしれない。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
競争相手の発展は私たちの製品や技術を時代遅れにしたり、競争力に欠けたり、私たちの市場規模を縮小させるかもしれません。
私たちの業界はずっと広範な研究開発努力、迅速な技術発展、激しい競争と独自製品に対する高度な重視を特徴としている。新製品の関連市場と先進技術の発展に伴い、私たちの候補製品はますます激しい競争に直面すると予想しています
63
使えます。私たちは製薬、バイオテクノロジー、専門製薬会社を含む多くの異なる源からの潜在的な競争に直面している。学術研究機関、政府機関および公共·民間機関も競争力のある製品と技術の潜在的な源である。私たちの競争相手はすでに先進的な技術や方法を持っているか、または開発する可能性があり、これは彼らに競争優位を提供するかもしれない。これらの競争相手の多くはまた、私たちの候補製品において対象とされている治療カテゴリにおいて承認または開発されている化合物である可能性がある。また、これらの競争相手の多くは、単独でも協力者と一緒にも、より大きな研究開発プロジェクトを運営したり、私たちよりも多くの財力を持っていたり、より多くの経験を持っているかもしれない
もしこれらの競争相手が私たちの前に市場に進出し、より安全で、より効果的で、より安価な治療法を使用すれば、私たちの候補製品が商業化が承認されれば、利益にならないかもしれないし、開発を続ける価値もないかもしれない。製薬産業の技術は急速で大きな変化を経験しており、私たちはそれが引き続きそうすることを予想している。私たちがその開発に関連したいかなる費用を回収する前に、私たちが開発したどんな化合物、製品、またはプロセスは時代遅れになったり、経済的になったりする可能性がある。私たちの候補製品の成功は製品の効果、安全性、信頼性、獲得性、タイミング、監督管理の承認範囲、受容度と価格などの要素に依存する。著者らが成功した他の重要な要素は候補製品の開発速度、臨床開発と実験室テストの完成、監督管理の許可と製造及び大量の潜在製品の販売を含む。
私たちはエピジェネティック医学分野の新しい参入者からの競争に直面するかもしれない。他の技術を使った多くの会社と競争していますこれらの会社は現在求めているのと同じ適応を目指しています私たちの候補製品は、Alnylam製薬会社、Beam治療会社、Biogen社、CRISPR治療株式会社、Editas Medicine，Inc.，Ionis製薬会社、Janssen製薬会社、ファイザー、Sangamo治療会社を含む様々な技術(CRISPR遺伝子編集、遺伝子療法、非コードRNA療法、小分子エピジェネティクス)を開発する会社と競合することが予想されます。承認されて商業化されても、私たちの候補製品は病院、医師、患者の市場で受け入れられない可能性があります。病院、医者あるいは患者は結論を出すかもしれないが、私たちの製品は既存の薬物より安全あるいは有効、あるいは吸引力が低い。もし私たちの候補製品がどんな理由でも市場の承認を得られなければ、私たちの収入潜在力は減少し、これは私たちの収益性に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの多くの競争相手は私たちよりずっと多くの資本資源、強力な候補製品ルート、成熟した市場地位、及び研究開発、製造、臨床前と臨床テスト、監督管理の承認と精算及びマーケティング許可を得た製品に関する専門知識を持っている。したがって、私たちの競争相手は私たちよりも早く製品の商業化や特許や他の知的財産権保護を達成するかもしれない。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた合格した臨床、監督、科学、販売、マーケティングと管理人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、そして著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で著者らと競争している。もし私たちの競争相手が開発し商業化した製品が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より深刻ではなく、より便利で、あるいは私たちが開発する可能性のあるいかなる製品も時代遅れになったり、競争力がなくなったりすれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。
私たちの候補製品は予想以上に早く競争に直面するかもしれない。
2009年の“生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)は、FDAによって許可された参考生物製品の生物学的に類似したまたは交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成した。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，この参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および効力を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
64
私たちは将来、BLAによって生物製品として承認された候補製品は、12年の独占経営期を得る資格があると信じている。しかしながら、国会の行動や他の理由により、この排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは、私たちの候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、予想よりも早く競争機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかはBPCIAの排他的規定に影響を与える可能性があり，訴訟のテーマでもある.アメリカ以外に、各司法管轄区は監督管理許可と以前に許可した参考製品と生物類似性を有する生物製品のために簡略化の道を確立した。例えば、2006年以来、EUは生物模倣薬に対する規制方法を確立した。さらに、承認されると、生物類似体がどの程度私たちのいずれかの参考製品を代替することができ、その方法は、非生物製品の伝統的な模造薬代替に類似しており、いくつかのまだ発展中の市場および規制要因に依存する。
私たちの候補製品の商業化の成功は、政府当局と健康保険会社が設立した保険範囲、十分な補償レベル、価格設定政策にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品が保証範囲を獲得または維持し、十分な補償を得ることができなければ、承認されれば、これらの製品を販売する能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。政府や個人支払者が提供する保険範囲と精算範囲は，多くの患者が治療費を負担できる鍵となっている。
第三者支払者は、医薬品およびサービスの課金に挑戦するようになっており、多くの第三者支払者は、同等の模倣薬、生物類似薬、またはより安価な治療法が利用可能であるため、特定の薬物および生物製品に保険および精算を提供することを拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。私たちの候補製品に対してより良い治療効果あるいはより良い管理利便性を示しても、既存の第三者療法の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、候補製品への投資から適切なリターンを実現できなくなる可能性がある。精算が得られない場合や限定精算だけでは、候補製品の商業化に成功できない可能性があり、候補製品に満足な財務リターンを得ることができない可能性もある。
米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品の保険や精算範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。連邦医療保険計画は、個人や他の政府支払人がどのように新薬保険と精算政策を制定するかのモデルとしてますます多く使われている。しかし、米国の第三者支払者では、製品のカバーや精算に統一された政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちの候補製品を使用するために単独で各支払人に科学的かつ臨床的な支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。一部の第三者支払者は，新たなあるいは革新的な薬物療法の保証範囲をあらかじめ承認しておく必要がある可能性があり，このような治療法を用いた医療提供者に精算する。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測できません。
アメリカ以外では、国際運営は通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、EUと他の司法管轄区のコスト制御措置に対する日々の重視はすでに私たちの候補製品の価格設定と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。したがって、アメリカ以外の市場では、候補製品の精算金額が可能です
65
アメリカに比べて減少しており、商業的に合理的な収入と利益を生み出すのに十分ではないかもしれない。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。管理的ヘルスケアの傾向，ヘルスケア組織の日増しに増加する影響力，追加的な立法変化により，我々の候補製品の販売に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの低下圧力は大きくなり，特に処方薬や生物製品，外科手術やその他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
もし私たちが単独でまたは第三者と協力して販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たちは私たちの任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。承認されれば、どんな製品収入も発生できないかもしれません。
私たちは製品を販売、マーケティング、流通する人員やインフラが限られていて、会社として候補製品を商業化した経験がありません。そのような組織を設立して維持する費用はそうする費用効果を超えるかもしれない。
私たちは、アメリカや世界各地の他の市場で私たちの候補製品をマーケティングするために、自分の重点販売、流通、マーケティングインフラを構築することができるかもしれません(承認されれば)。私たち自身の販売、マーケティングと流通能力を確立することは、私たちが雇用し、維持し、適切に合格者を激励すること、十分な販売手がかりを生成すること、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを効果的に管理する能力を含む大量の費用とリスクに関連する。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力開発のいかなる失敗や遅延も、どの製品の発表を延期する可能性があり、承認されれば、これは私たちの候補製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。また、販売チームを募集してマーケティング能力を確立する候補製品のビジネス発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
候補製品の商業化を阻害する可能性がある要素は
内部販売、マーケティング、流通能力を確立しないか、または特定の国/地域に内部販売、マーケティング、および流通能力を確立しないことを決定することができない場合、協力手配を求めることができるかもしれません。もし私たちが協力手配を求めれば、私たちの販売は協力者の製品に対する戦略的興味と、そのような協力者が製品のマーケティングと販売に成功する能力に大きく依存するだろう。
もし私たちが自分の販売チームを構築したり、協力関係を構築して私たちの任意の候補製品を商業化することができなければ、候補製品の潜在的な商業化を延期したり、これらの候補製品に対する販売やマーケティング活動の範囲を縮小させられたりする可能性があります。もし私たちが私たちの支出を増やして商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加的な資本を得る必要があり、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。私たちは理想的な場合よりも早い段階でパートナーと手配することができ、私たちは私たちの任意の候補製品に対する権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求される可能性があり、いずれも私たちの業務、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが十分な販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの他の候補製品を商業化することに成功できず、利益を上げることができず、重大な追加損失を招く可能性がある。私たちは多くの会社と競争します
66
広くて資金の豊富なマーケティングと販売業務を持っている。マーケティングおよび販売機能を実行するための内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
また、十分な販売、マーケティング、流通能力が確立されていても、定価モデル、サプライチェーン、配信メカニズムなどにおける業界全体の傾向の進展は、私たちの予想から外れる可能性がある。もしこれらや他の業界の傾向が予想されていない方法で変化した場合、私たちは私たちの候補製品を商業化したり、利益を達成することに成功できないかもしれません。
私たちの将来の成長は私たちが外国市場に進出する能力にある程度依存するかもしれないが、そこでは追加の規制負担と他のリスクと不確定要素の影響を受けるだろう。
当社の将来の収益性は、承認された場合、第三者との協力に依存する可能性がある EU を含む海外市場での製品候補の商業化能力に一部依存する可能性があります。当社は、当該外国市場の該当する規制当局から規制当局の承認を受ける前に、当社の製品候補の販売またはプロモーションを行うことは許されておらず、当社の製品候補についてそのような規制当局の承認を受けることは決してありません。他国における個別の規制当局の承認を得るためには、当社の製品候補の安全性および有効性、および当社の製品候補の臨床試験および商業販売、価格設定および流通などに関する多数の多様な規制要件を遵守する必要がある場合があります。当社が製品候補の承認を得て、最終的に海外市場で製品候補を商業化する場合、以下を含む追加のリスクと不確実性の対象となります。
私たちの候補製品の海外販売は、政府規制、政治的·経済的不安定、貿易制限、関税変化の悪影響を受ける可能性もある。
もし私たちの候補製品が商業化されることが承認されれば、私たちは第三者と選択的に協力して、アメリカ以外のいくつかの司法管轄区域でマーケティングを行うことができるかもしれない。私たちは国際製薬業務に関連する追加的なリスクに直面すると予想しています
67
私たちは以前このような分野で経験がなかった。しかも、EUと多くのEU加盟国は複雑な規制、税金、労働、その他の法的要求を提出し、私たちはこれらの要求を遵守しなければならない。多くのアメリカに本部を置くバイオテクノロジー会社は、EUで自分の製品をマーケティングする過程は非常に挑戦的であることを発見した。
特定の法律と政治的危険もまた外国の行動に固有のものだ。私たちが事業を展開する可能性のある国では、外国政府が民間企業を国有化する可能性があり、これにはリスクがある。特定の国や地域では、テロ活動、政治動乱、戦争、およびこれらの活動に対する反応は、米国よりも我々の行動に大きな脅威となる可能性がある。特定の国/地域の社会および文化規範は、実質的な法律および法規の遵守を要求する政策を含む、わが社の政策を遵守することを支持しない可能性がある。また、我々が業務を展開することが可能な国の全体的な経済·政治状況の変化は、私たちの財務業績や将来の成長にリスクとなる。また、商業化を実現するためには、米国以外で財務的かつ商業的に強力なパートナーを探す必要があり、これらのパートナーは、私たちが要求する高製造および法律法規コンプライアンス基準を遵守することになり、これは私たちの財務業績にとってリスクである。私たちが世界で業務を経営するにつれて、私たちの成功は私たちがこれらのリスクと他の関連リスクを予測し、効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。これらの要素や他の国際業務に関連する要因の結果が、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を与えないことは保証されません。
いくつかの国、特にEUでは、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では，薬品発売許可を受けた後，政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算や定価の承認を得るためには、臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較します。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
私たちの潜在的な製品に対する責任訴訟は、私たちが重大な責任を招き、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限するかもしれません。
臨床試験で私たちの候補製品を使用して市場の承認を得たどの製品を販売しても製品責任クレームのリスクに直面させます。消費者、医療提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求するかもしれません。予期せぬ悪影響を持つ製品に基づく集団訴訟では，多額の判決が下されることがある.もし私たちが製品責任クレームを正当化することに成功できなければ、私たちは大量の責任とコストを発生するかもしれないが、これらは保険範囲内ではないかもしれない。さらに、製品責任クレームは、是非曲直や最終結果にかかわらず、以下のようになる可能性がある
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を獲得または保持することができず、私たち単独または会社パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは臨床試験保険を受ける予定ですが、私たちの保険証書は様々な排除があるかもしれません
68
私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保証範囲を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
私たちの第三者や製造業への依存に関するリスク
臨床前または臨床的に供給されるEC候補薬を生産する能力が制限される可能性があり，特にmRNAやLNPによる治療薬の製造需要が増加した場合には，われわれの発展計画に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は、第三者CDMOのメッセンジャーリボ核酸療法および脂質賦形剤、薬物または他の活性物質の担体または媒体として使用される脂質に依存して、我々の臨床前および臨床供給のEC候補を産生する。新冠肺炎を治療するためのワクチンは、メッセンジャーリボ核酸ワクチンおよび脂肪賦形剤を利用するワクチンを含む。アメリカ食品医薬品局はいくつかの新冠肺炎ワクチンを承認した。したがって，これらのCDMOに対する新冠肺炎ワクチンの生産需要はこれまでにないが，m RNAやlnPによる療法の生産能力は限られており，製造施設や材料の潜在力によってさらに制限される可能性があり，これらの施設や材料は1950年の“国防生産法”や同等の外国立法によって徴用され，我々の計画中の臨床試験に必要な製品は材料や製造槽を得ることが困難になる可能性がある。我々は期待した臨床前と臨床開発のために十分なECs供給を得るために努力しているが、メーカーが新冠肺炎ワクチンの供給をECsの上に置くため、供給制限と中断に遭遇する可能性がある。もし私たちが合理的な価格で適時または所望の数で必要な供給を得ることができなければ、私たちは私たちのEC候補者の開発を完了し、あるいは私たちが監督部門の私たちのEC候補者の承認を得たら、彼らを商業化する能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
我々の候補ECは新技術に基づいており，複雑で製造が困難である可能性がある.私たちは製造、製品発表、賞味期限、テスト、貯蔵、サプライチェーン管理、あるいは輸送に困難に直面するかもしれません。
私たちの技術の新規性とより大規模な生産における限られた経験のため、私たちは製造、製品の発表、賞味期限、テスト、保存と供給チェーン管理或いは輸送の面で困難に直面する可能性があります。これらの困難は多くの原因によるものである可能性があり、より大規模な生産の複雑さ、設備故障、原材料と補助材料の選択と品質、分析テスト技術と製品の不安定を含むが、これらに限定されない。したがって、私たちの候補ECの臨床前または臨床開発は実質的に延期される可能性があり、あるいは新しい製剤医薬製品を使用するための新しい研究または試験を開始することが要求される可能性がある。
LNPsに包まれたmRNAコードのEC候補を産生する過程は複雑であり，良好な制御条件下で開発·製造しなければ薬理活性に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはまだビジネス規模で私たちのECを作っていない。私たちは生産を拡大する過程で困難に直面する可能性があり、それによって潜在的に臨床と商業供給に影響を与える。
私たちが引き続き私たちの薬品と薬品のために生産技術を開発することに伴い、私たちの生産技術の変更は逆に薬品の規格と安定性に影響する可能性がある。著者らの生産技術の変化は大量不合格を招く可能性があり、これは著者らの臨床前研究或いは任意の臨床試験の大幅な遅延を招く可能性がある。我々のEC候補は安定性があることが証明され，最終的に承認されたECの賞味期限が予想を下回ってしまう可能性がある(あれば).これは供給需要、在庫の浪費、そしてより高い商品コストのリスクをもたらす。
私たちの製品と製品の中間体は温度に非常に敏感で、私たちのいかなる製品あるいはすべての製品の安定性は予想に及ばないことを知ることができるかもしれません。私たちはまた輸送条件が製品の品質に否定的な影響を及ぼすことを発見するかもしれない。これは、私たちの1つまたは複数の候補ECの処方または製造プロセスを変更し、臨床的または商業的供給の遅延または中断をもたらす必要があるかもしれない。また，このような輸送サービスに関連するコストや限られたサプライヤーグループも供給中断のリスクを増加させる可能性がある.
私たちの革新率は高く、これはすでに高度な技術変革を招き続け、これは臨床開発期間と後に製品の比較可能性に負の影響を与える可能性がある。また、技術変革は、新しい製造インフラの変更、修正、または調達の需要を推進する可能性があります.
予測可能な未来に、私たちは第三者に依存して、私たちの研究計画、臨床前研究と臨床試験のために材料を製造と供給し、私たちはその中の多くの会社と長期契約をしていません。このような第三者への依存は、併用療法、候補製品、または私たちが開発および商業化する可能性のある任意の療法のための薬物供給を含む十分な量のそのような材料を含まないか、または許容可能なコストでそのような供給を得ることができず、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性があるというリスクを増加させる。
69
我々は自分たちの製造施設を開発する計画を評価し続けているが，少なくとも今後数年以内には，第三者が計画してくれた臨床試験および臨床前と臨床開発生産材料に依存することが予想される。もし私たちの任意の候補製品が発売承認されれば、私たちは第三者に部分的に依存して商業生産を行う予定だ。私たちは現在臨床前と臨床材料を提供するために使用されているいかなる第三者メーカーと長期合意を締結していません。私たちは注文した方法で任意の必要な材料を購入します。その中のあるメーカーは私たちの生産に重要であり、これらのメーカーが私たちの競争相手に奪われているかどうかにかかわらず、あるいは受け入れられるコスト或いは品質で数量を得ることができなくても、著者らの臨床前研究或いは臨床試験を適時に行う能力を遅延、阻止或いは弱める可能性があり、そして私たちの開発と商業化努力に実質的かつ不利な影響を与えるであろう。
予測可能な未来には、引き続き第三者メーカーに部分的に依存し、マーケティング承認を得た任意の候補製品にビジネス供給を提供していくと予想される。私たちは第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれないし、受け入れ可能な条項でそうすることができないかもしれない。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
私たちは私たちの契約製造パートナーの製造過程のすべての側面を完全にコントロールすることができず、私たちの契約製造パートナーがcGMPや同様の海外法規を遵守して私たちの候補製品を製造することに依存する。第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格およびFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の許可を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAまたは同様の外国規制機関が、これらの施設が私たちの候補製品を生産するために許可されていない場合、または将来的にそのような許可を撤回する場合、私たちは代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発、獲得、またはマーケティングする能力に深刻な影響を与えます。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または承認撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、操作制限、刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも候補製品や薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります.
私たちはCDMOに依存して私たちの候補製品を製造するために、私たち自身の製造施設やインフラを買収し、構築する計画を評価し続けています。私たち自身の製造施設とインフラを構築する計画は高価で時間がかかるだろうし、私たちは成功しないかもしれない。
私たちは、臨床前と臨床で必要な薬物物質を生産するために、CDMOへの依存を代替または補充するために、工場を借りて製造施設を建設することにしたかもしれない。もしレンタル契約を締結すれば、私たちは計画します
70
私たちの使用のために改造して製造施設をカスタマイズします。著者らは、私たち自身の製造施設を建設することは、私たちにより良い臨床前研究と臨床試験材料の供給制御を提供し、技術変更をより迅速に実施でき、より良い長期利益率を許可することを予想している。しかし、会社として、私たちは製造施設を建設した経験がなく、私たち自身の製造施設や能力を構築することに成功しないかもしれません。そのため、我々の運営や施設を管理し、候補製品の研究開発、製造、最終商業化を継続するために必要なインフラを開発するために、より多くの人員を雇用する必要がある(承認されれば)。会社として、私たちは製造施設を設立、建設、あるいは最終的に管理した経験がありません。もし私たちが正しい位置を選択していない場合、あるいは賃貸契約を締結していない場合、あるいは計画のリフォームやカスタマイズを効果的に完了していない場合、あるいは必要な人員を募集し、全体的に効果的に私たちの成長を管理していなければ、私たちの候補製品の開発と生産は削減または延期される可能性がある。たとえ私たちが成功しても、私たちの製造能力はコスト超過、意外な遅延、設備故障、労働力不足、自然災害、電力故障と多くの他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちが製造戦略を実現する期待的なメリットを阻止し、私たちの業務に実質的な悪影響を与えるかもしれない。
さらに、FDAおよび他の外国規制機関は、任意のロットの承認された製品のサンプルをいつでも提出し、適用試験結果を示す合意を要求することができるかもしれない。場合によっては、FDAや他の外国規制機関は、関連機関が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求する可能性があります。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは臨床試験や製品発表を延期する可能性があり、これは私たちに高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なうことになります。私たちの製造過程の問題は私たちの製品に対する臨床と市場の需要を満たす能力を制限するかもしれません。
私たちはまた、私たちの製造プロセスを操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造人員を雇用と維持する問題に直面する可能性があり、これは生産が遅れたり、適用された法規の要求を維持することが困難になる可能性がある。
私たちの製造プロセスや施設のどんな問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーになる可能性があり、これは、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限するかもしれません.
製造施設を管理する会社として、私たちは経験がありません。
私たち自身の製造施設の運営には大量の資源が必要になりますが、私たちは会社として製造施設を管理した経験がありません。一部は経験不足のため，我々の製造計画が時間どおりに完了するかどうか(あれば)，あるいは自分たちの製造工場が計画してくれた臨床試験製造候補製品が開始または時間どおりに完成するかどうかを決定することはできない(もしあれば)。一部は私たちの経験が足りないため、私たちの製品の品質成功率と良率は受け入れられない或いは一致しないかもしれません。私たちは十分な品質管理、品質保証と合格者を維持できないかもしれません。さらに、もし私たちが将来1つ以上の候補製品のために現在のCDMOから私たち自身の製造施設に切り替える場合、私たちは修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために追加の臨床前研究を行う必要があるかもしれない。私たちが計画した製造施設の獲得と運営に成功しなければ、私たちの候補製品の商業可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは私たちの第三者メーカーは十分な品質と数量で私たちの候補製品の生産規模を拡大することに成功できないかもしれません。これは私たちの候補製品の臨床進歩と商業化に影響を与えるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床試験を行い、承認された任意の候補製品を商業化するためには、私たちと製造パートナーはこれらの製品を大量に生産する必要がある。しかし、私たちまたは彼らは私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーにまたは費用効果的に向上させることに成功できないかもしれないし、全くできないかもしれない。また，上述したように，活動拡大期間中に品質の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたは任意の製造パートナーが私たちの候補製品の生産規模を十分な品質と数量で成功的に拡大することができなければ、これらの候補製品の開発、テスト、および臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、任意の最終製品の規制承認や商業発表は延期または獲得できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。供給源は時々中断する可能性があり，中断すると，合理的な期限内に許容可能な費用で供給を再開できるかどうか(一部または全部)供給できるかどうか，あるいは供給をまったく回復できないかどうかは決定できない。もし私たちが第三者が私たちの候補製品を商業的に供給するために製造したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちの候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。
私たちの候補製品で使用される脂肪補助材料のサプライヤーの数は限られていて、私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要です。もし私たちがキーサプライヤーを失ったら、私たちが候補製品開発を完成させる能力に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もし規制当局の承認を得たら
71
私たちのどんな候補製品についても、私たちはそれらを商業化するために脂肪補助剤の供給を拡大しなければならない。
私たちの候補製品中の脂質補剤成分の供給者の数は限られている。私たちはまた私たちのすべての油脂供給者たちと長期供給協定に到達しなかった。私たちは私たちの候補製品の脂質補剤成分のための追加の供給源を確立できないかもしれないし、許容可能な条件でそうすることができないかもしれない。
私たちの候補製品に脂肪補助剤を提供するサプライヤーの数は限られている。必要であれば代替サプライヤーから脂質補剤を獲得することが必要であれば，本当にあれば商業的に合理的な条件でそれらを得ることはできないかもしれない。他の会社と協力するために私たちの製造プロセスを再設計するには多くの時間と費用が必要かもしれませんが、再設計プロセスは比較可能な研究や接続研究のようなより多くの研究の必要性を引き起こす可能性があります。さらに、私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要であり、もしこれらのサプライヤーが私たちの競争相手に奪われたり、他の方法で流失したりすれば、私たちの開発と商業化努力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
著者らは依存し、引き続き第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面を行い、第三者に依存して著者らの計画した臨床試験を行う予定である。もし第三者がGCPによって計画された臨床試験を適時に行うことができない場合、候補製品のために監督管理の許可を求めたり、商業化する能力を求めたり阻害したりする可能性がある。
著者らはずっと第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面に依存し、そして第三者に依存して著者らの計画中の臨床試験を行い、そして著者らが行っている臨床前と計画中の臨床計画のモニタリングと管理データを提供する。著者らはこれらの側に依存して著者らの臨床前研究を実行し、そしてこれらの側に依存して著者らの計画した臨床試験を実行し、その活動のいくつかの方面のみを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROと他の第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちと私たちのCROは、FDAと同様の外国規制機関が臨床開発における候補製品に対して実行する法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守することを要求される。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは試験サイトが適用されたGCPに従わなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規や米国以外の類似外国法規により生産された製品を用いて行わなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。
我々の計画中の臨床試験や臨床前研究を行ういかなる第三者も我々の従業員ではなく，また，我々がそのような第三者と合意して我々に提供してくれた救済措置を除いて，このようなCRO，研究者，他の第三者がそのような試験に十分な時間と資源を投入したり，契約要求に従って実行することは保証されない。もしこれらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に達成できなかった場合、私たちの臨床方案を遵守したり、規制要求を満たしたり、あるいは他の方法で不合格を示した場合、私たちが計画した臨床試験は延長、延期、または終了される可能性がある。また、私たちと契約した多くの第三者も、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらのエンティティのための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、私たちの競争地位を損なう可能性があります。さらに、私たちが計画している臨床試験の首席研究者は、時々私たちの科学顧問またはコンサルタントを担当し、そのようなサービスに関連する現金および現金等価物または株式補償を得ることができるかもしれない。これらの関係および任意の関連賠償が感知または実際の利益の衝突をもたらし、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性が疑問視される可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これは、私たちがFDAに提出した任意のBLAまたは私たちが外国規制機関に提出した任意の同様の外国規制申請が遅延または拒否される可能性がある。そのような遅延や拒否は私たちが候補製品を商業化することを防ぐことができる。
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他の第三者と合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加のCRO、調査者、および他の第三者を交換または追加することは、追加のコストに関連し、管理時間および重点を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，必要な臨床前と臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。CRO、調査者、その他の第三者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
72
私たちは第三者と協力して私たちの候補製品を開発し、それを商業化する。我々は既存の連携関係の維持や将来の連携関係の構築と維持に成功できない可能性があり，我々の候補製品の開発と商業化に成功する能力を大きく制限する可能性がある.
当社は、コラボレーション契約を締結しており、将来的には、当社の製品候補の開発および商業化のために他のコラボレーション関係を模索する可能性があります。例えば、 2021 年 11 月には、 PM （ CF ） Explorations ， Inc. と 5 年間の提携を締結しました。そして、 2023 年 12 月には、 Novo Nordisk A / S， Pioneering Medicines 08， Inc. と研究 · 協力契約を締結しました。他の政党ですこれらおよび第三者との類似の将来の取り決めの下で、当社は、当社の協力者が開発しようとする製品候補の開発または潜在的な商業化に専念するリソースの量およびタイミングについて、共有または制限的な管理を行っています。商業主体とのこれらの取り決めから製品収益を生み出す当社の能力は、これらの取り決めで割り当てられた機能を成功裏に遂行する当社の協力者の能力に依存します。私たちは、どのようなコラボレーションの成功を予測することはできません。当社の製品候補を含むコラボレーションは、以下のリスクをもたらします。
73
より多くの財務、マーケティング、販売、技術、または他の業務資源を持つ他の会社との適切な協力を求めている場合、激しい競争に直面する可能性があります。バイオテクノロジーと製薬会社間の業務統合はまた潜在的な協力者の数の減少を招く。また、交渉過程は時間も複雑であり、私たちはタイムリーで、受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やしたり、自費で開発や商業化活動を行ったりしなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない。
私たちまたは私たちの協力者が、合意によって付与された権利を行使しないことを選択した場合、または私たちまたは私たちの協力者が候補製品を既存の運営に成功的に統合することができない場合、既存または将来の協力の利点を達成することができない可能性がある。さらに、もし私たちと私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、私たちの協力者が私たちに権限を与えた技術と知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、私たちが協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品を開発し続けることを延期するか、あるいはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求するかもしれない。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの従業員と独立請負業者は、主要な調査者、CDMO、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および私たちが従事する可能性のある研究、開発、監督、製造、品質保証および他の薬品機能および商業化に関連する任意の第三者を含み、規制基準および要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
主要な調査者、CDMO、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および研究、開発、監督、製造、品質保証および他の医薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含む可能性のある研究、開発、規制、および他の医薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含むことができ、これらの行為または不正な活動は、(I)FDAおよび他の同様の規制機関の法律、および外国司法管轄区域の同様の医療保健法律法規を含み、そのような機関に真実、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、(Ii)製造基準、および(Ii)製造基準；(Iii)データプライバシー、セキュリティ、詐欺および乱用、および他の医療に関する法律、または(Iv)真の、完全かつ正確な財務情報およびデータを報告することを要求する法律。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法律制約を受けた活動はまた、臨床前研究或いは臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用或いは虚偽陳述に関連する可能性があり、臨床前研究或いは臨床試験中に詐欺性データを作成し、或いは薬品を不法に流用し、これは規制制裁を招き、そして著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。しかも、私たちは個人や政府がこのような詐欺容疑を提起する可能性がある危険に直面している
74
起きていなくても他の不適切な行為がありますもし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭的罰金、引き渡し、Medicare、Medicaid、他の米国連邦医療計画または他の司法管轄区の医療計画に参加することから除外される可能性があり、誠実な監督および違反疑惑の解決、個人監禁、他の制裁、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益の減少、および私たちの業務を削減する報告義務を含むかもしれません。
もし私たちのCDMOが傷害や適用法違反の方法で危険や生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちのメーカーはアメリカとその運営のある国の連邦、州と地方の法律法規の制約を受けて、医療と危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処置を管理しています。メーカーがこれらの材料を使用，処理，貯蔵，処分する手順は法律で規定されている基準に適合していると信じているが，医療や危険材料による汚染や傷害リスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。一般的に、私たちは医療や危険材料による責任に保険をかけない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
知的財産権に関するリスク
もし私たちの技術や候補製品について私たちの知的財産権を獲得、維持、実行、十分に保護できない場合、あるいは取得した特許や他の知的財産権保護の範囲が広くなければ、私たちの競争相手は私たちと似ているか同じ技術や製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術や候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、商業秘密保護、および秘密協定の組み合わせによって私たちの知的財産権を保護し、他の人が私たちの候補パイプライン製品をコピーすることを防止するか、またはそれらの使用または製造、または任意の未来の候補製品に依存して、私たちの成功は、私たちがこのような候補製品に対する米国および他の国の特許保護を獲得し、維持する能力があるかどうかに大きく依存する。
特許訴訟過程は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは合理的なコストまたはタイムリーな提出、起訴、維持、強制執行、またはすべての必要または望ましい特許出願を許可することができないかもしれない。私たちは、私たちの従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者などと、私たちの研究開発成果の秘密または特許可能な当事者と秘密協定を締結する権利がありますが、これらの当事者のいずれかは、合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性があります。また、科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄地域の特許出願は、通常、出願18ヶ月後に発表され、発行前にそうである特許出願もある。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で主張された最初の発明であるか、または発明または候補製品に関連する任意の特許出願を最初に提出することを決定することができない。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律，事実，科学的問題に関連しており，不確実である可能性がある。特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性があります。私たちが持っている特許出願は、発行された特許を生成できないかもしれません。その権利要件は、アメリカまたは他の外国での候補製品をカバーしています。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、そのような特許の発明性、所有権、有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許を縮小または失効させるか、または実行不可能と認定される可能性がある。私たちの未解決および将来の特許出願は、私たちの技術または候補製品を保護する特許の発行、または他社が競争技術および候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれません。また、私たちが提出したいかなる米国臨時特許出願も、関連する臨時特許出願を提出してから12ヶ月以内に非臨時特許出願を提出しない限り、発行された特許になる資格がない。もし私たちが一時的でない特許を提出しなければ
75
一時特許出願に対する私たちの優先日および一時特許出願に開示された発明に対する任意の特許保護が失われる可能性がある。
また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護し，我々の候補製品に排他性を提供したり，他の人が我々の主張をめぐる設計を阻止したりすることができない可能性がある.さらに、第三者が我々の特許を侵害することなく、類似または代替製品または方法を作成して同様の結果を達成しないことは保証されない。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが持っている私たちの計画または候補製品に関連する特許出願が発表されなかった場合、もし私たちが現在または未来に発表された特許の保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの候補製品に意味のある排他性を提供できなかった場合、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止したり、現在または未来の候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。私たちは最近私たちの候補製品に関するいくつかの特許出願を提出した。私たちは、もしあれば、発行された特許、任意のそのような特許の広さ、または発行された特許が無効であることが発見されるかどうか、強制的に実行できないか、または第三者によって脅かされるかどうかをもたらす保証を提供することはできない。これらの特許または私たちが持っている任意の他の特許への成功に対するいかなる反対も、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功するために必要な権利を奪う可能性がある。
特許の発行は、その発明性、所有権、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。さらに、特許の発行は、第三者が(承認された場合)私たちの候補製品の販売を阻止するか、または私たち自身の特許技術を実践することを阻止する可能性があるので、特許発明を実践する権利を与えてくれない。
2011年の“ライシー·スミス米国発明法”や“ライシー·スミス法案”を含む米国範囲の幅広い特許改革立法は、我々の知的財産権の強度や実行可能性の不確実性を増加させ、それを保護するコストを増加させる可能性がある。Leahy-Smith法案は、特許出願起訴方式および特許訴訟に影響を与える条項を含む米国特許法のいくつかの重大な修正を含む。“ライシー·スミス法案”によると、米国は“先発明”から“先出願”制度に転換し、同一発明を要求する異なる当事者が2つ以上の特許出願を提出する際に、どちらが特許を付与されるべきかを決定するために用いられる。これは、私たちが発明から特許出願を提出するまでの間に迅速に進み、勤勉に特許出願を提出することを要求するだろうが、場合によっては、私たちが発明に関する特許出願を迅速に提出または起訴することを阻止する可能性がある。ライシー·スミス法案はまた、既存技術に適合した開示範囲を拡大した。さらに、第三者が2013年3月16日に“Leahy-Smith Act”適用条項が発効する前に特許出願を提出した場合、第三者は、それが私たちの特許請求の範囲に含まれる任意の主題の第1の発明であるかどうかを決定するために、米国で介入手続きを開始することができる。私たちはまた、第三者が事前に発行した既存技術を米国特許商標局に提出する必要があるかもしれない。
Leahy-Smith Act“は、付与後審査、当事者間の審査、および派生プログラムを含む米国によって発行された特許に挑戦するための新しいプログラムを初めて作成し、これらのプログラムは、米国特許商標局で行われた対抗性プログラムであり、一部の第三者は、競争相手が発行した特許の一部または全ての権利要件をキャンセルするためにこれらのプログラムを利用してきた。優先日が2013年3月16日以降の特許については，我々のすべての特許出願があり，第三者は特許発表後9ヶ月の窓口でライセンス後審査出願を提出することができる。特許が2013年3月16日までに提出された場合は，特許発表後ただちに当事者間の審査出願を提出することができる。優先権日が2013年3月16日以降の特許については、ライセンス提出後の審査出願の9ヶ月の期限が満了した後に当事者間審査出願を提出することができる。贈与後の再審手続きは任意の疑問理由に基づいて提起することができるが、当事者間の再審手続きは公表された既存技術に基づいて疑問を提起することしかできない。USPTOのこれらの対抗性訴訟には，米国特許の有効性を推定することなく，米国連邦裁判所の訴訟で特許主張を審査することが含まれている。USPTOは2018年11月13日に施行された最終規則を発表し、現在使用されている米国連邦裁判所が現在使用している同じ請求項構築基準を使用して、USPTO訴訟における特許請求書を解釈することを発表した。これは、使用される言葉の簡単で一般的な意味である。もし私たちの任意の特許がこのようなUSPTO訴訟で第三者の挑戦を受けた場合、私たちがその特許を成功的に守ることが保証されないことは、排他性を失うことを含む挑戦された特許権を失うことになり、あるいは特許主張が縮小され、無効または実行不可能であることは、他人が他人の使用または商業化または同じ技術および製品を使用することを阻止する能力を制限するか、または私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。
以上のような理由により、我々の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値には大きな不確実性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
76
第三者は、我々の技術または製品開発の知的財産権を阻害または制限する可能性がある知的財産権を獲得または制御する可能性がある。知的財産権侵害、流用、または他の侵害行為に対する第三者のクレームは、大量のコストを招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちが実際の侵害、流用、または他の方法で第三者の特許および他の独占権を侵害することを避けることにある程度かかっている。米国国内外では、バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許侵害訴訟、介入、反対、再審、許可後および当事者間の審査手続き、米国特許商標局および外国司法管轄区における同様の訴訟、例えば欧州特許庁または欧州特許庁の反対など、特許および他の知的財産権に関連する訴訟が多く存在する。我々が開発候補を求めている分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.製薬業を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、上場企業としてより高い知名度と市場露出率を獲得することにより、当社の候補製品が第三者特許権侵害の疑いを受けるリスクが高まる可能性がある。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。物質の組成、薬物送達、製造方法、または治療方法に関する当社の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。私たちは、私たちの技術、製品、成分、およびその使用が侵害されないか、流用しないか、または他の方法で第三者特許または他の知的財産権を侵害することを保証することはできません。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。公表された未定特許出願は、私たちの候補製品または私たちの候補製品の使用をカバーするために、いくつかの制限された場合に後で修正することができる。特許発行後、特許請求の範囲は、依然として法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の説明は正しくないかもしれませんが、これは私たちの候補製品をマーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。連邦裁判所で米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を持ち、私たちの任意の候補製品の組成、任意の候補製品の製造プロセス、または任意の候補製品の使用方法をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいてライセンスを取得し、これらの特許が商業的に合理的な条項で提供されないか、またはその特許が満了する前に、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.訴訟と論争のある訴訟手続きはまた高価で時間がかかるかもしれないが、私たちのこのような訴訟手続きの中の相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちの製品候補が商業化に近づいていれば、上場企業に関するより大きな知名度を得るにつれて、このような訴訟や訴訟に巻き込まれるリスクが高まる可能性があります。第三者は、そのようなクレームの是非を考慮することなく、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、侵害クレームを私たちに提示することができる。我々は、我々の技術および製品候補およびその用途に関連する可能性のあるすべての知的財産権を知らないかもしれないし、第三者知的財産権が無効であると誤って結論を出すことができるか、または私たちの活動および製品候補が侵害されていない、流用、または他の方法でそのような知的財産権を侵害している可能性がある。したがって、私たちは私たちの技術と製品候補、あるいは私たちの開発と商業化を確実に知ることができなくて、侵害、流用、あるいは他の方法でいかなる第三者の知的財産権を侵害することもありません。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発および商業化を効果的に阻止することができ、および/または私たちの名声および財務業績を損なうことができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、経営陣や従業員資源を当社の業務から大量に移転する可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの権利侵害請求が成功すれば、私たちは大量の損害賠償金を支払わなければならないかもしれない
77
故意の侵害の3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、登録商標に関するクレームの場合、私たちの候補製品を再命名するか、または第三者から1つまたは複数のライセンスを取得することを含む。これらは、多くの時間および金銭的支出を必要とする可能性があり、不可能であるか、または技術的に不可能である可能性がある。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ私たちが許可を得ることができても、それは私たちの競争相手と他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある；または、また、それは商業市場での私たちの成功的な競争の能力を阻害または破壊する条項を含むことができる。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
特許条項は製品に対する私たちの競争地位を十分な時間で保護するのに十分ではないかもしれない。
任意の個別特許の期限は、その特許が付与された国の適用法に依存する。米国では、すべての維持費が直ちに支払われる限り、特許の有効期限は、通常、その出願提出日から20年または最初に要求される非一時的出願日である。特許期間を延長することができる場合もあるが，特許の有効期限は限られているため，提供される保護も限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。特許期間を延長する資格のある特許については、米国や他の国/地域(ある場合)に特許期間の延長を求めることが予想されるが、我々が求めている任意の特許期間の延長、またはそのような特許期間の延長がいかなる競争優位性を提供するかは保証されない。
もし私たちが“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した法律によって特許期間を延長しなければ、私たちの候補製品のマーケティング排他的期間を延長する可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
米国では，FDAが承認した薬物または生物をカバーする特許には，FDAによる上場前の規制審査中に失われた特許期間を回復する資格延長資格がある可能性がある。私たちの候補製品のFDA上場承認の時間、持続時間、条件によると、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ-ワックスマン法案”(Hatch-Waxman Act)に基づいて、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効な特許期間の補償として、承認された製品の特許を最大5年間延長することを可能にする限られた特許期間延長を受ける資格がある可能性がある。特許期間の延長は，製品が承認された日から14年間の余剰特許期間を超えてはならず，承認された薬品，使用方法又は製造方法の請求項のみを延長することができる。EUでは、私たちの候補製品は似たような法律に従って期限を延長する資格があるかもしれない。しかし、いずれの管轄区域においても、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要件を満たすことができなかった場合、延期が得られない可能性がある。たとえ私たちが延期を許可されたとしても、延期の期限は私たちが要求したより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちの要求よりも少ない場合、私たちはその製品に対して特許権を行使する期限が実際に短縮されることができ、私たちの競争相手は市場競争製品の承認をより早く得ることができるかもしれない。これによる適用製品の長年の収入の減少は大きな可能性がある.
私たちは他の人たちから許可を得たノウハウに依存している。もし私たちが既存の許可証を失ったら、私たちは私たちの候補製品を開発し続けることができないかもしれない。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。
私たちは旗艦革新V会社や旗艦会社ワイトヘード生物医学研究所(WEBR)、Acuitas Treateutics、Inc.またはAcuitasとの合意に大きく依存している。2024年5月2日，日東電工との協力と許可協定を終了した。本四半期報告の項目5.その他の情報を参照。私たちの残りの免許は特定の条件で終了されるかもしれない。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
私たちはまた、将来的に他の当事者と許可協定を締結し、勤勉、開発と商業化スケジュール、マイルストーン支払い、印税、保険、その他の義務を私たちに課すことができるかもしれない。私たちは規定された時間内に私たちが使用している分野の許可製品についていくつかの開発マイルストーンを実現する義務があります。旗艦、WEBR、Acuitas、または私たちの現在または未来の任意の他の許可者またはパートナーへの義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらの合意を終了する権利がある可能性があり、この場合、これらのプロトコルによってカバーされる任意の候補製品を開発、製造、またはマーケティングすることができない可能性があり、これは、任意のそのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下で私たちの権利を減少させたり、除去したりすることができる
78
新しいまたは回復された合意をあまり有利ではない条項で交渉しなければならない、あるいは重要な知的財産権や技術に対する私たちの権利を含む、これらの合意の下での権利を失うことになります。
私たちは旗艦、WEBR、Acuitasによって特許出願を提出し、起訴し、特許を維持し、他の方法で私たちが許可した知的財産権を彼らの影響から保護する。私たちは彼らの活動または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある他の知的財産権の使用を制限することができるかもしれない。例えば、これらのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に適合しているかどうか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生じるかどうかを判断することはできない。
もし私たちが商業的に合理的な条項や第三者からライセンスを得ることができない場合、あるいはこのような合意の下での私たちの義務を履行できない場合、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
私たちは第三者の特許や他のノウハウを使用して私たちの製品を商業化する必要がある。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが将来必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり、商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を所有または他の方法で制御する第三者は、私たちの販売禁止を禁止すること、または私たち側が印税および/または他の形態の賠償を支払う義務を求めることができる。たとえ我々が許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可されている同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることができない場合、あるいは私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちの技術、候補製品、または製造方法を再設計するのに時間と資源をかけて、あるいは代替技術を開発または許可することができないかもしれません。これらはすべて技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた技術や候補製品を開発または商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、私たちが将来の任意の許可プロトコルの義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらのプロトコルを終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちは、これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品の開発、製造、またはマーケティングを停止させることができないか、またはそのようなプロトコルの下での他の処罰に直面する可能性があります。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了するか、またはこれらの合意の下で私たちの権利を減少またはキャンセルするか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、私たちのこのような合意の下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可することを制限することは、私たちが重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利、またはそのような合意に依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害、遅延、または禁止することを含む、新たなまたは回復された合意をあまり有利ではない条項で交渉しなければならない可能性がある。
私たちは現在何の関連訴訟にも巻き込まれていないにもかかわらず、私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手および他の第三者は、私たちまたは将来の許可者の特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性があります。したがって、私たちは第三者に侵害、流用、または他の知的財産権に関するクレームを提起する必要があるかもしれない。権利侵害や他の許可されていない使用と戦うために、私たちは国/地域にクレームをつけることを要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかり、私たちの管理者と科学者の時間と注意力を分散させているかもしれません。私たちはこのようなクレームを提出し、追及するのに十分な財政あるいは他の資源があることを保証することはできません。これらのクレームは往々にして数年続けなければなりません。
私たちのライセンス契約は第三者侵害者に対してライセンス特許を強制的に執行する能力に制限があります。たとえば，WIBRとのライセンスプロトコルについては，WiBRとこれまでスポンサー研究協定を締結していた特定の第三者に対して，このようなスポンサー研究プロトコルによって生成された発明についてライセンス特許を強制的に実行することはできない.また，WIBR共同独占合意については，WIBR特許権は共同独占許可されており，他方の第三者に与えられている.したがって、共同独占ライセンスを主張する特許権は、共同独占ライセンシーに対抗することは許されない。
79
私たちが第三者に提起したいかなるクレームも、私たちが侵害、流用、あるいは他の方法で彼らの知的財産権を侵害すると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。さらに、特許侵害訴訟では、このような当事者は、私たちが主張している特許が無効または実行不可能であるか、またはその両方を反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や海外の行政機関にこのようなクレームを提起することができる。このようなメカニズムには、再審査、付与後再審、当事当事者再審、介入手続き、派生手続き、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
どのような訴訟においても、裁判所は、私たちの特許または私たちが許可した特許が無効であること、強制的に実行できないこと、および/または侵害されていないことを判断することができ、またはそのような特許の権利要件を狭く解釈することができ、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を全部または部分的に無効、狭義の解釈または実行できないリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性があり、これらの当事者または他の競争相手に対してこれらの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの市場地位に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが知的財産権の侵害、流用、あるいは他の侵害を確定しても、裁判所はこれ以上のこのような活動に対して禁止令を発行せず、金銭損害賠償金だけを判決する可能性があり、これは十分な救済措置ではないかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や他の司法管轄地域では，特許法の弱化や裁判所や他の機関の法執行は，我々の特許保護能力に影響を与える可能性がある。
過去数年間、米国最高裁判所は特許事件においていくつかの意見を発表し、多くの人はこれらの意見が米国の特許保護を弱める可能性があると考えているか、ある場合に利用可能な特許保護範囲を縮小し、いくつかのタイプの革新は特許を申請できないと考えているか、または通常は他の方法で裁判所が特許を無効にしやすいようにしている。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々のノウハウのために特許保護を受ける能力，あるいは我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、USPTOおよび他の国の関連立法機関および他の機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行して保護する能力を弱めることができる。
一部の外国司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカに及ばず、多くの会社は外国司法管轄区の保護とこのような権利を守る面で重大な困難に直面している。もし私たちが知的財産権を保護する上でこのような困難に遭遇したり、他の理由で外国の管轄区域で私たちの知的財産権を効果的に保護できない場合、私たちのビジネスの見通しは深刻な損害を受ける可能性があります。例えば、私たちは、欧州特許庁、または外国裁判所での特許訴訟や他の手続のような外国の手続に反対する側になることができる。そうであれば，このような訴訟手続きの開始と継続による不確実な要因は，我々が市場で競争する能力に大きな悪影響を与える可能性がある.外国対抗訴訟の費用も高い可能性があり、多くの外国司法管轄区では、敗訴側は勝訴側の弁護士費を支払わなければならない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局、欧州特許庁、および他の特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。定期維持費、継続費、
80
特許及び/又は出願に関する年金及び各種他の政府費用は、特許及び/又は出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局及び米国以外の各種政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存してアメリカではない特許代理機関にこのような費用を支払う。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金を支払うことによって、または他の方法で過失失効を修正することができるが、場合によっては、規則を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する法域特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、私たちの競争相手または他の第三者は、同様のまたは同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界中で私たちの候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高くなり、私たちが自分の知的財産権の保護を求めている国でも、この保護はアメリカほど広くないかもしれない。ある国、特に発展途上国では、特許性に対する要求が異なる可能性があり、許容される特許請求の範囲の広さが一致しない可能性がある。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。このような機会があれば、私たちが世界のすべての国の候補製品をカバーする許可内で特許は同じように尻込みするほど高いかもしれない。そして、私たちが候補製品を開発したり商業化したりする司法管轄区域内でも、特許の許可や届出、起訴、擁護は尻込み的または非現実的に高価になる可能性がある。競争相手は、私たちが特許保護または特許を許可していない司法管轄区域で、私たちと私たちの許可側の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちと私たちの許可者が特許保護を持っているが、アメリカやEUの地域よりも法執行力が低い地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちまたは私たちの許可者の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
しかも、私たちはまだ未解決のままであるので、国と地域の特許出願を放棄することを決定するかもしれない。各国又は地域特許の付与手続は独立した手続であり，関連特許庁が出願を拒否し，実質的に類似した出願が他の機関によって承認されている場合を招く可能性がある。例えば，他の国よりも中国の方が特許性に対する要求が高く，具体的には主張されている薬物の医療用途について詳細に説明することが求められている。さらに、模倣薬製造業者または他の競争相手は、複雑で長く、高価な訴訟または他の手続きに参加することを要求するために、私たちまたは私たちのライセンシー特許の範囲、有効性、または実行可能性に挑戦する可能性がある。後発薬メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認を求めて発売することができる。同様に一般的な場合は、国によって同じ候補製品または技術の特許保護範囲が異なる可能性があることである。
一部の司法管轄区の法律は米国やEUの法律や法規のように知的財産権を保護しておらず、多くの会社はこれらの管轄区の専有権の保護と擁護に重大な困難に直面している。さらに、特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密または他の形態の知的財産権の強制執行を支持しておらず、特にバイオテクノロジー製品に関連する特許、商業秘密、または他の形態の知的財産権は、特定の司法管轄区域の競争相手が私たちの独占権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国司法管轄区域で我々の特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するか否かにかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、また、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちまたは私たちのライセンシーの特許出願が発行されないリスクを増加させるか、または第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたいかなる訴訟にも勝てないかもしれないし、敵に損害賠償や他の救済措置を支払うかもしれないが、これは大きなビジネス的意義を持つかもしれない。もし私たちが勝訴すれば、私たちに与えられた損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれません。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始したり維持したりできることを保証することはできません。したがって、これらの国で私たちの知的財産権を保護するための努力が不十分である可能性があり、これは、すべての予想される重要な海外市場で私たちの候補製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちまたは私たちの許可者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄区域での業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域で追加的な競争に直面する可能性がある。
EU諸国を含むいくつかの司法管轄区では、強制ライセンス法は、特許所有者に第三者に許可を付与することを強制する。さらに、いくつかの国は政府機関や政府に対する特許の実行可能性を制限している
81
請負業者です。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が私たちの業務に関連する特許の下で第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、または私たちまたは私たちの許可者が第三者に対して特許権を執行することを阻止された場合、私たちの競争地位はこれらの管轄区域で深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちは私たちの能力に頼って私たちの特許を強制的に執行することで他人の競争を阻止しますが、いくつかの管轄区域は私たちに第三者に許可を与えることを要求するかもしれません。このような強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。
多くの外国国には強制許可法があり，これらの法律によると，特許権者は場合によっては第三者に許可を付与しなければならない。例えば、直接立法や国際計画によって、救命製品や高価な製品の強制許可や強制許可の脅威が発展途上国でますます一般的になっている。強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、もし彼らがマーケティング承認を得たら、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することもできます。また、もし私たちが特許を実行して侵害活動を阻止する能力が不足していれば、競争相手は他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出するかもしれません。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と資源を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があります。また、このような特許権が存在する主要市場で私たちの製品の知的財産権を保護しようとしていますが、私たちの製品を販売したいすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許所有者は金銭救済に限られている可能性があり，政府が侵害者であれば侵害を禁止できない可能性があり，特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。
私たちの知的財産権のいくつかは政府が援助したプロジェクトによって発見されたので、“入場”権利、いくつかの報告要件、およびアメリカ会社の選好など、連邦法規の制約を受ける可能性があり、これらの法規を遵守することは、私たちの独占権と非アメリカ製造業者との契約能力を制限するかもしれない。
“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で生成された発明に対していくつかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。特定の場合、政府が、(1)発明を商業化し、政府援助を実現する技術の実用化に十分なステップを講じていないと判断した場合、(2)政府が公衆衛生または安全需要を満たすように行動すること、(3)連邦法規の公共使用に対する要求を満たすために政府の行動が必要である場合、政府が特定の場合に請負者または特許所有権相続人に“責任を負う1つまたは複数の出願人に”非排他性、部分排他性または排他的許可“を付与することを可能にする。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちのいくつかの許可特許は“ベハ-ドール法案”の条項によって制限されている。もし私たちの許可者が“ベハ-ドール法案”の規定を遵守できなかった場合、彼らはこのような規定によって制限された任意の特許の所有権を失う可能性があり、これは私たちの特許下の許可権に影響を与え、私たちは他人が類似したまたは同じ技術と製品を使用したり、それを商業化する能力を阻止したり、私たちの技術および製品の特許保護を制限するかもしれない。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの候補製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、当社の従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者のような、これらの技術およびプロセスにアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。私たちはこれらの個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意や安全措置は違反されるかもしれません。私たちの商業秘密は漏洩するかもしれません。私たちはそうしないかもしれません
82
このようなどんな違反に対しても十分な救済措置がある。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちの商業秘密または他の機密固有情報を盗用または無許可に開示することは、私たちの商業秘密の保護を失い、私たちの競争的地位を損ない、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは、将来のビジネスパートナー、協力者、請負業者、およびビジネス秘密が盗まれるリスクの高い他の国に位置する他の他の人と、個人または外国の行為者を介した直接侵入、および国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって支配されている人を含む商業秘密を含む私たちの独自の情報を共有する必要があるかもしれない。さらに、私たちの商業秘密または他の機密固有情報を維持するためのステップが不十分であると考えられる場合、第三者が商業秘密または他の機密固有情報を流用するのに十分な追跡権がない可能性がある。
さらに、競争相手または他の第三者が、我々のビジネス秘密および他の機密固有情報を他の方法で取得しないこと、または実質的に同じ技術およびプロセスを独立して発見または開発することを保証することはできない。私たちの候補製品や技術に関連する商業秘密や他の非特許知的財産権を第三者に漏洩することを阻止できない場合、私たちがこのような強制的に実行可能な商業秘密保護を持つことは保証されません。私たちは私たちの市場で競争優位性を確立または維持することができないかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示し、私たちの従業員が彼らの元雇用主のいわゆる商業秘密を誤って使用または開示した、または私たちが私たち自身の知的財産権を持っていると主張するという告発を受けるかもしれない。
私たちは将来的に、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む、以前に大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を雇うことができるようになった。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が、これらの個人の任意の元雇用主または他の第三者の知的財産権を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員、あるいは私たちの雇用者の能力を失う可能性があり、上記のいずれの場合も、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの政策は、私たちのすべての従業員およびコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを要求することであるが、従業員またはコンサルタントが私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権を使用する場合、関連するまたはそれによって生じるノウハウおよび発明の権利に関する論争が生じる可能性がある。私たちはまた、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を構想したり開発したりすることに成功しないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの独自の権利は私たちの技術と候補製品を保護するのに十分ではないかもしれませんが、知的財産権は私たちの競争優位が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限りません。
私たちの知的財産権が提供する将来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である
83
これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
従業員の事務、管理成長に関するリスク、そして私たちの業務に関連する他のリスク
私たちは私たちの組織を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理することに困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
時間の経過とともに、私たちの従業員数と業務範囲は大幅に増加し、特に製品候補開発、規制と臨床事務、医療事務、法律、財務、販売、マーケティング、流通の分野で大幅に増加すると予想される。私たちの成長活動を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの組織規模の拡大に伴い、私たちは新入社員を確定、採用し、統合することが難しいかもしれない。今後の成長は私たちの経営陣に大きな追加責任をもたらすだろう
また、私たちの経営陣は、私たちの日常活動から不比例な注意を移し、これらの成長活動を大量に管理する必要があるかもしれない。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は大量の資本支出を必要とし、開発候補製品のような他のプロジェクトから財政資源を移すことができるかもしれない。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちは製品収入を創出および/または増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と、私たちの候補製品を開発し、商業化し、効果的に競争する能力は、将来の任意の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存して、臨床前と臨床開発を含むいくつかのサービスを提供する
84
活動と製造業です必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効果的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちが計画している臨床試験は延長、延期、または終了する可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全くできないという保証はない。新入社員を雇用したり、コンサルタントや請負業者チームを拡大したりすることで、私たちの組織を効果的に拡張できない場合や、新しい施設を効率的に建設してこの拡張に適応できなければ、私たちの候補製品をさらに開発して商業化するために必要な任務を成功させることができない可能性がありますので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
私たちと適格な人材やコンサルタントを競争する多くのバイオテクノロジーや製薬会社は、私たちよりも多くの財務や他の資源、異なるリスク状況、そしてより長い業界の歴史を持っています。もし私たちが高い素質の人員やコンサルタントを引き付け、維持することができなければ、候補製品を発見し、開発し、私たちの業務を経営する速度と成功は限られるだろう。
もし私たちが役員を失って、合格した幹部や他のキーパーソンを募集できなければ、私たちの業務は実質的な影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの最高経営責任者Mahesh Karande、私たちの最高科学者Thomas McCauley、私たちの最高財務官Joshua Reed、そして私たちの最高医療責任者厳モルを含む私たちの経営陣に高く依存している。私たちのすべての幹部は私たちの候補製品と私たちの運営に専門知識を持っているため、私たちのどの幹部のサービス損失も私たちの候補製品の開発を延期したり、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは私たちのどんな幹部にもキーパーソン生命保険をかけません。一般的に、私たちと行政職員たちの採用計画は彼らがいつでも雇用を終了することを妨げるものではない。
さらに、私たちの将来の成功と成長は、私たちの従業員と管理者の持続的なサービス、そして私たちがより多くの人員を識別、採用、維持する能力にある程度依存するだろう。重要な従業員や管理者を交換することは困難またはコストが高い可能性があり、私たちの業界では開発に成功し、監督部門の承認を得て候補製品を商業化するために必要な技能と経験を持っている個人数が限られているため、時間がかかるかもしれない。この限られた人材バンクから募集する競争は激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮すると、私たちは受け入れ可能な条件でキーパーソンを募集、訓練、維持或いは有効に激励することができないかもしれない。大学や研究機関からの科学や臨床人材の競争も経験した。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントとコンサルタントは、私たち以外のエンティティによって採用される可能性があり、他のエンティティとの相談やコンサルティング契約に基づいて約束することができ、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。もし私たちが引き続き素質の高い人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品を開発し、商業化する能力は制限されるだろう。
私たちの多くの従業員たちは私たちの大量の普通株式または多くの普通株式オプションになるか、またはこれから私たちの大量の普通株式または多くの普通株式オプションになるだろう。もし私たちの従業員が持っている株が株の元の購入価格に対して大幅に上昇した場合、あるいは彼らが持っているオプションの行権価格が私たちの普通株の市場価格よりも著しく低い場合、私たちの従業員は私たちを離れる可能性が高いかもしれない。
私たちは買収や戦略的協力を行う可能性があり、これは私たちの業務を混乱させ、株主の株式希釈を招き、私たちの財務資源を減少させ、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
将来的には、他の業務、製品、または技術を得るために取引を行うことができ、または許可を含む戦略的協力を達成することができる。適切な買収や協力を確実に決定すれば、有利な条件でこのような買収や協力を完成させることができず、完成することさえできないかもしれない。私たちが行ったいかなる買収や協力も、私たちの競争地位を強化しないかもしれませんし、私たちはこのような買収や協力の期待的な利益を決して実現しないかもしれません。私たちは、買収に関連する債務を発生させるか、または被買収会社の株主に私たちの普通株式または他の株式証券を発行することを決定することができ、これは私たちの既存株主の所有権パーセンテージを減少させるだろう。私たちは買収された業務や協力が発見されなかった債務によって損失を受ける可能性があり、これらの債務は私たちが売り手や私たちのパートナーから受ける可能性のある賠償範囲内ではない。さらに、私たちは、得られた任意の人員、技術、および運営を、効率的、タイムリーかつ中断のない方法で既存の業務に統合することに成功することができないかもしれません。買収や協力はまた、管理層の日常責任に対する注意を移し、肝心な人の流失を招き、私たちの費用を増加させ、私たちの現金と現金等価物を減少させる可能性がある
85
操作および他の用途に使用することができる。将来の買収や協力の数、時間や規模を予測することもできず、どのような取引が私たちの経営業績に影響を与える可能性も予測できない。
私たちに対する訴訟は高価で時間のかかる弁護になるかもしれないし、追加的な責任を招くかもしれない。
私たちは時々法的手続きや通常の業務過程または他の側面で発生したクレーム、例えば第三者が商業紛争について提起したクレーム、および私たちの現職または元従業員が提出した雇用クレームの影響を受ける可能性がある。クレームは、政府機関、患者、または株主を含む様々な他の当事者または他の当事者によって提起されてもよい。
私たちに関連する訴訟は、巨額のコストを招き、運営上私たちの業務を制限し、経営陣の注意と資源を分散させる可能性があり、これは私たちの業務、全体の財務状況、運営結果を深刻に損なう可能性があります。保険は既存または未来のクレームを含まない可能性があり、私たちの1つ以上のそのようなクレームを完全に賠償するのに十分ではないか、または私たちが受け入れられる条項で保険を提供し続けることができる。私たちが提出した未保険や保険不足のクレームは思わぬコストを招き、私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の市場価格は大きく変動するかもしれない。
私たちの株価は変動するかもしれません。この変動のせいで、普通株を売って利益を得ることができないかもしれません。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
86
また、株式市場全体、特にナスダック世界の精選市場、特にバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高の変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の関心と資源の分流を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果を損なうことになる。
我々の役員、取締役、主要株主は、彼らが共同行動を選択すれば、株主に承認されたすべての事項を制御する能力があるだろう。
2023年12月31日現在の発行済み普通株数によると、我々の役員、取締役、私たち発行済み普通株を5%以上保有する株主と、それぞれの関連会社は合計約71%の発行済み議決権株を保有しています。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの株主に提出されたすべての事項と、私たちの管理と事務を制御または顕著に影響することができるだろう。例えば、これらの株主は、取締役の選挙、私たちの経営陣の構成、および私たちのすべてまたはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却の承認を制御するだろう。これは、私たちの経営陣の変動を阻止したり、私たちの株主の一人としての最適な利益に合っていると考えられる私たちの普通株への能動的な買収提案や要約を阻止することができます。
私たちの総流通株の大部分は近い将来に市場に売る資格があります。これは私たちの業務が良好であっても、私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性があります。
公開市場で私たちの普通株の大量株を売ったり、市場で大量の株を持っていると思っている人が株を売却しようとしたりすると、私たちの普通株の市場価格が下がる可能性があります。また、合計24，284，625株を保有する自社普通株の所有者は、特定の条件に適合する場合には、その株式に関する登録声明の提出、又はその株式を自己又は他の株主に提出可能な登録声明に、当該等の株式が規則144により制限されずに売却できるまで、又は権利が吾等と当該等の株主との間の株主合意条項によって終了するまで、吾等に提出する権利を要求する。私たちの株式補償計画によって発行可能なすべての普通株も登録しました。これらの株は発行後に公開市場で自由に販売することができますが、関連会社に適用される数量制限を受けています。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性があります。
2012年のJumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS Actの定義によると、私たちは“新興成長型会社”であり、(1)次の年度の最終日(A)まで新興成長型会社である可能性がある
87
(B)我々の年間総収入は少なくとも12.35億ドル(インフレ調整済み)、または(C)我々は、最近完成した第2四半期の最後の営業日までに、非関連会社が保有する普通株の時価が7億ドルを超え、(2)前3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行することを要求する大型加速申請者とみなされる。私たちがまだ新興成長型企業である限り、私たちは、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の特定の開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
私たちは本四半期報告書で減少した報告書負担を利用し、将来的にこのように続けるつもりだ。特に、私たちが新興成長型会社でなければ、私たちは役員報酬に関するすべての情報を含んでいません。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。また、雇用法案は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。これにより、新興成長型企業は、それらが本来民間会社に適用されるまで、これらの会計基準の採用を延期することができる。また、新興成長型企業になる資格がなくなっても、“小さな報告会社”になる資格がある可能性があり、これにより、定期報告や依頼書で役員報酬に関する義務を減らすことを含め、多くの同じ免除開示要件を利用することができるようになります。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株取引市場はそれほど活発ではなくなり、私たちの株価は低下したり、もっと変動したりする可能性がある。
私たちは“小さな報告会社”であり、より小さい報告会社に適用される情報開示要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
私たちは“規模の小さい報告会社”と考えられている。したがって、私たちがまだ規模の小さい報告会社である限り、私たちは、3年間監査された財務諸表および役員報酬情報の提供を免除するなど、いくつかの減少した開示要求に依存する権利がある。もし私たちが小さな報告会社になる資格があれば、小さな報告会社の定義の下で収入制限を満たしているので、私たちは“低収入の報告会社”になるだろう。2002年サバンズ-オキシリー法第404条または第404条によれば、低収入の報告会社は、その財務報告書の内部統制の有効性を外部監査する必要はない。このような免除と減少の開示は投資家が私たちの運営結果と財政的見通しを分析するのを難しくするかもしれない。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
上場企業として、私たちの運営コストは増加し続けており、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、特に新興成長型企業ではなくなった後、多くの法律、会計、その他の費用が発生し続けており、これらの費用は上場企業になるまでは発生していません。2002年サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界精選市場の上場要求及びその他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して各種の要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じている。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。例えば、これらの規制は、私たちが取締役や上級管理職責任保険を獲得することをより困難かつ高価にし、逆に合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することを困難にする可能性がある。
私たちはこのような規則と規定を評価しており、私たちが発生する可能性のある追加コスト金額やそのようなコストの時間を予測または推定することができない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
2002年サバンズ-オキシリー法404条または404条によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する管理職報告書を提出しなければならない。しかし私たちはまだ新興成長型企業ですが
88
あるいは低収入の報告会社は、我々の独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告を含むことを要求されないであろう。規定された期間内に第404条を遵守するために、私たちは高価で挑戦的な財務報告書の内部統制の過程を記録して評価している。この点では、引き続き内部リソースを提供し、外部コンサルタントを招聘し、詳細な作業計画によって財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、このような制御がファイルのように機能しているかどうかをテストにより検証し、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する必要がある。私たちは努力したにもかかわらず、私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所は、規定された時間枠内で、または根本的に結論を出すことができません。すなわち、財務報告の内部統制に有効であり、第404条の要求に適合しています。私たちは私たちの財務報告書の内部統制に重大な欠陥や重大な欠陥があることを発見するかもしれないし、私たちはタイムリーではないかもしれないし、根本的に成功的に救済できないかもしれない。私たちが発見した任意の重大な欠陥や重大な弱点を是正できなかったか、または必要な新しいまたは改善された制御措置を実施できなかったか、または実行中に困難に遭遇したことは、私たちの報告義務を履行できなかったり、私たちの財務諸表に重大な誤報を招いたりする可能性がある。1つまたは複数の重大な弱点を発見すれば、財務諸表の信頼性に対する自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
財務報告の効率的な内部統制と効率的な開示制御プログラムを保持できなかった場合、財務結果をタイムリーに正確に報告したり、詐欺を防止したりすることができず、投資家がわが社の信頼に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は、米国証券取引委員会が2002年サバンズ-オキシリー法案第302および404節を実施した規則を遵守しなければならない。この2節は、経営者に、我々の四半期および年間報告書において財務および他の情報を認証し、財務報告の内部統制の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求する。新興成長型企業と低収入の報告会社として、我々の独立公認会計士事務所は、第404条に基づいて財務報告書の内部統制の有効性を証明することを要求されなくなり、新興成長型企業または低収入の報告会社ではなくなる。このとき、私たちの財務報告内部統制に重大な欠陥が発見された場合、私たちの独立公認会計士事務所は不利な報告書を発表する可能性があります。
上場企業の要求に適合するためには、新たな内部統制やプログラムの実施、会計や内部監査者の招聘など、より多くの行動をとる必要がある。内部統制のテストと維持は、私たちの経営陣の注意を、私たちの業務運営に重要な他の問題から移すことができます。また、財務報告書の内部統制を評価する際には、404条を遵守するために設定された適用期間を満たすために、タイムリーに救済できない可能性のある重大な弱点を見つけることができるかもしれない。我々の財務報告内部統制に重大な弱点があることが発見された場合、または404条の要求を直ちに遵守できない場合、または財務報告内部統制が有効であると断言したり、独立公認会計士事務所が新興成長型企業でなくなると、財務報告内部統制の有効性について意見を述べることができない場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
我々は、1934年に改正された証券取引法または“取引法”の定期報告要求を遵守しなければならない。私たちは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを保証するために、合理的な保証を提供するために、開示制御および手続きを継続している。いかなる開示規制と手続きも、構想や運営がどのように詳細であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度の目標が達成されることを確保するしかないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの業務が良好であっても、私たちの株価や取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。私たちは現在証券と産業アナリストに対する研究報告書が限られている。もし私たちのアナリストを追跡して私たちの普通株式格付けを引き下げたり、不利または誤った意見を発表したりすれば
89
私たちについては、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権または私たちの株式表現、あるいは私たちの目標臨床前研究または臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達していない場合、私たちの株価は下落する可能性があります。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちの会社登録証明書の改訂と再記述の会社定款やデラウェア州法律の条項は、私たちの会社を買収することをより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
当社の改正および再記載された会社登録証明書および当社の改正および再記載された定款の条項は、あなたの株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利と考える可能性のある会社の合併、買収、または他の支配権変更を阻止、延期または阻止する可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他の事項を除いて、これらの規定には規定が含まれている
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
私たちが修正して再記述した会社登録証明書は、特定の裁判所が私たちの株主が起こしうるいくつかの訴訟の独占フォーラムとして指定され、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限するかもしれない。
我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、株主が私たちに提起したクレームに関連する大多数の法律訴訟の唯一かつ独占的な裁判所であるが、取引法に規定されている任意の責任または義務または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを強制的に執行するために提起された訴訟を除いて、デラウェア州衡平裁判所が標的管轄権の欠如によって却下された任意の訴訟を規定する
90
デラウェア州の別の州や連邦裁判所です私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、アメリカ連邦地域裁判所は、改正された1933年の証券法または証券法によって提起された任意の訴えを解決するための独占的なフォーラムとなる。任意の者又は実体が自社株の株式を購入又はその他の方法で取得する任意の権益は、当社の上述した改正及び再記載された会社登録証明書の規定に了承され、同意されたものとみなされる。
この条項は、会社紛争の解決に特に経験のある総理や証券法紛争の解決に経験のある連邦裁判官のデラウェア州法律の適用における一貫性を向上させ、他のフォーラムよりも速いスケジュールで効率的に事件を管理し、多裁判所訴訟からの負担を保護するため、私たちに利益を与えると信じている。しかしながら、この条項は、司法裁判所において、任意の株主が私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、従業員または代理とトラブルを発生させることに有利であると考える株主のクレームを提起する能力を制限し、株主がクレームを出すコストを増加させる可能性があるので、私たちの役員、上級管理者、従業員、および代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある。他の会社の会社登録証明書における同様の選択裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されており、裁判所は、私たちが提起した任意の適用訴訟において、私たちが改訂および再記載した会社登録証明書に含まれる選択裁判所条項が、このような訴訟では適用されないか、または実行できないことを発見する可能性がある。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは純営業損失の繰越や他の税務属性を利用して将来の課税収入を相殺する能力が一定の制限を受ける可能性があります。
2023年12月31日現在、私たちのアメリカ連邦と州の純営業損失繰越(NOL)はそれぞれ1.874億ドルと1.804億ドルであり、もしあれば、未来の課税収入を相殺することができる。2023年12月31日まで、私たちは連邦と州の研究開発信用の繰り越しがあり、それぞれ1240万ドルと490万ドルです。一般的に、改正後の1986年の“国内税法”第382条と383条または同法規によると、会社は“所有権変更”を経験し、通常3年間のスクロール期間中に、その持分所有権は価値によって計算された変化が50ポイントを超え、その利用変更前のNOLとその研究開発信用は将来の課税所得額を相殺する能力が制限されていると定義されている。著者らの現有のNOLと研究開発信用の転換は以前の所有権変更による制限を受ける可能性があり、もし私たちが所有権の変更が発生すれば、私たちがNOLと研究開発信用の転換を利用する能力は規則第382と383節の更なる制限を受ける可能性がある。また、規則382及び383条の規定によれば、将来、私たちの株式の変化、その中のいくつかは私たちの制御範囲を超える可能性があり、所有権の変化を招く可能性があります。これらの理由で、利益を達成しても、NOLや研究開発信用の大きな一部を利用できないかもしれません.
一般リスク
情報技術システムの故障，欠陥や侵入が発生すると，我々の業務や運営が影響を受ける可能性があり，我々の業績に大きな影響を与える可能性がある.
コンピュータウイルスおよび他のマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、不正アクセスまたは他のネットワークセキュリティ攻撃、自然災害(ハリケーンを含む)、テロ、戦争、火災、ならびに電気通信または電気故障の故障または破損を受けやすい、我々の情報技術システム、および私たちのCROおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステム。私たちの正常な業務プロセスにおいて、私たちは、私たちの臨床試験対象および従業員の知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験情報、独自の業務情報、個人情報および健康関連情報を、私たちのデータセンターおよびネットワーク、または第三者のデータセンターおよびネットワーク上に含む敏感な情報を直接または間接的に収集、記憶および送信する。このような情報の安全な処理、維持、そして伝達は私たちの運営に必須的だ。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術およびインフラは、ハッカーまたは内部非行者の攻撃を受けやすく、または人為的ミス(例えば、社会工学、ネットワーク釣り)、技術的脆弱性、汚職、または他の中断によって破られる可能性がある。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。私たちはまた、インターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数によって、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術はしばしば変化し、起動されるまで識別される可能性があり、外部サービスプロバイダ、組織犯罪分岐機関、テロ組織または敵意外国組織などの外部組織を含む幅広いソースから来る可能性がある
91
政府や機関ですたとえ私たちが安全事件を決定したとしても、攻撃者が制御を回避し、法医学的証拠を検出および除去または混同するためのツールおよび技術をますます多く使用しているので、事件または違反行為を十分に調査または修復することができないかもしれない。私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムまたは私たちのCDMO、CRO、および他の請負業者、コンサルタントのシステムに重大な故障、データ漏洩、または脆弱性を防止することを保証することはできません。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。これまで、重大なシステム故障、事故、セキュリティホールを経験したことはないと思いますが、このような事件が発生して、私たちの運営や私たちの重要な第三者の運営が中断されれば、私たちの候補製品開発計画、私たちの運営、そして最終的に私たちの財務業績に大きな中断を招く可能性があります。例えば、完成した、進行中または計画中の研究または試験中の臨床前研究または臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、個人、機密、または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。このような重大なセキュリティホールは、私たちの情報技術システムに危険を及ぼす可能性があり、そこに格納された情報がアクセスされ、公開され、開示され、失われ、または盗まれる可能性がある。
このような情報のアクセス、開示、または他の損失は、法的クレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任と重大な規制処罰を招く可能性があり、このような事件は私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、人々が私たちと私たちの臨床試験を行う能力に自信を失わせる可能性があり、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの候補製品の臨床開発を延期する可能性がある。私たちはネットワーク責任保険を維持する；しかし、この保険は、私たちのシステムの中断または破壊によって引き起こされる可能性のある財務、法律、商業、または名声損失をカバーするのに十分ではないかもしれない。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害や流行病の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
自然災害や流行病は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、大流行、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができず、私たちが依存している製造施設のような重要なインフラを損傷させたり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性があります.
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、銀行と金融機関に関連する危機、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定など、極端な変動と破壊を経験している。株式市場や信用市場が悪化し続けている場合、あるいは米国が衰退に入った場合、任意の必要な債務や株式融資を適時または有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、または希釈作用がある可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数のCRO、プロバイダ、CDMO、または他の第三者プロバイダは、経済低迷または衰退の中で生き残ることができない可能性がある。したがって、私たちの業務、経営業績、普通株価格は不利な影響を受ける可能性があります。
環境持続可能性と社会的イニシアティブへの日々の関心は、私たちのコストを増加させ、私たちの名声を損ない、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
投資家、患者、環境保護活動家、メディア、政府と非政府組織は、様々な環境、社会、その他の持続可能な発展問題に対する国民の関心が高まっている。私たちは圧力に直面する可能性があり、持続可能性に関連する具体的なリスク緩和戦略の設計と実施を含む、私たちの持続可能性に影響を与える事項に関する約束を行うことが求められる。私たちの業務に影響を与える環境、社会、その他の持続可能な開発問題を効果的に解決したり、関連する持続可能な開発目標を策定して実現できなければ、私たちの名声や財務業績は影響を受ける可能性があります。また、私たちがこれらの懸念を効果的に解決しても、私たちの持続可能な開発目標を実行することによってコストが増加する可能性があり、これらのコストは私たちの名声のいかなるメリットによっても相殺できない可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
また，環境，社会，その他の持続可能な問題への重視は，新たな報告要件を含む新たな法律や条例の採択につながる可能性がある。もし私たちが新しい法律、法規、または報告要件を遵守できなければ、私たちの名声と業務は不利な影響を受けるかもしれない。
92
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、すべての利用可能な資金と将来の収益を維持し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本付加価値はあなたが私たちの普通株に投資する唯一の収益源になるだろう。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは、バイオテクノロジー会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちと特に関連している。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
第二項です未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入
2021年8月3日、初公募(IPO)を完了した。初めて公開された株式は、S 1号表(番号333-257794)の登録声明に基づき、証券法に基づいて登録され、2021年7月29日に施行されることが発表された。
私たちの初公募株の純収益は約1億281億ドルで、利息貯蓄口座、短期·中期投資級証券、利下げツール、米国政府債券を含む保本投資に投資されている。当社が初めて公募した所得金の期待用途に関する資料は、2021年8月2日にルール424(B)(4)により米国証券取引委員会に提出された最終入札説明書の“所得使用”節に含まれているが、目論見書に記載されている初公開入札所得純額残高の計画用途は大きな変化はない。
第3項.違約高級証券です。
適用されない
4つ目：地雷の安全TYが披露する。
適用されない
第 5 話。ほか 情報です。
2024 年 5 月 2 日、当社は 2023 年 10 月 12 日付の日東電工株式会社との提携 · ライセンス契約 （ 以下「日東契約」といいます。 ） の第 10.3 条 （ b ） に基づき、当社は、理由の有無を問わず、当社の裁量により、日東契約を完全に終了することが定められています。 終了は 2024 年 6 月 1 日に効力を生ずる。Nitto 契約の重要な条件は、 2022 年 10 月 12 日に SEC に提出された Form 8—K の当社の現在の報告書 （ ファイル番号 001 — 40657 ） に記載されており、その記述は参照により本明細書に組み込まれます。
ない。
2024 年の第 1 四半期には、取引法規則 16 a—1 （ f ） に定義される役員取締役は、
93
第 6 話。 EXhibitです。
|
|
|
引用で編入する |
提出日 |
同封のアーカイブ/提供 |
||
展示品 番号をつける |
|
説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
||
3.1 |
|
再記載した会社登録証明書。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
08/03/2021 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.2 |
|
添付例を改訂及び再編成する。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
12/11/2023 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.1 |
|
普通株式証明書サンプル。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.2 |
|
投資家権利協定の改正と再署名は2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.3 |
|
2019年9月30日にPacWest Bankcorpに発行された株式引受権証を改訂·再発行し、Aシリーズ優先株を購入した。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
10.1* |
|
オメガセラピューティクス株式会社2024 年 2 月 7 日に Mahesh Karande に発行された 2021 年インセンティブアワードプランストックオプション付与通知およびストックオプション契約. |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
31.1 |
|
ルール13 a−14(A)/15 d−14(A)に従って首席実行幹事証明書が発行される。 |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
31.2 |
|
財務チーフ幹事は、細則13 a~14(A)/15 d−14(A)に従って認証される。 |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1 |
|
“米国法典”第18編第1350条に基づく最高経営責任者の証明。 |
|
|
|
|
** |
|
|
|
|
|
|
|
|
32.2 |
|
“米国法典”第18編第1350条に基づく首席財務官の証明。 |
|
|
|
|
** |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.書院 |
|
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.カール |
|
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.def |
|
インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.介護会 |
|
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
101.Pre |
|
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
|
|
|
|
* |
|
|
|
|
|
|
|
|
104 |
|
表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
|
|
|
|
* |
*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
94
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
|
|
オメガ治療会社は |
|
|
|
|
|
日期 ： 2024 年 5 月 6 日 |
|
差出人： |
/S/Mahesh Karande |
|
|
|
マッハシュ·カランダー |
|
|
|
社長と最高経営責任者 |
|
|
|
(首席行政官) |
|
|
|
|
日期 ： 2024 年 5 月 6 日 |
|
差出人： |
/S/ジョシュア·リード |
|
|
|
ジョシュア·リード |
|
|
|
首席財務官 |
|
|
|
(首席財務会計官) |
95