アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
そこからの過渡期について
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引記号 |
所在する取引所名を登録する |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す。
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 12 b—2 で定義 ） 。はい □ いいえ
最後までの実際の実行可能日まで、発行者が所属する各種普通株の流通株数を明記する。
普通株式 $0.0001 の額面価値 |
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（ クラス ） |
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（ 2024 年 4 月 26 日現在 ） |
Sarepta治療会社は
表格10-Q
索引.索引
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ページ |
第1部-財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表(監査なし) |
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3 |
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連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日現在 ） |
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3 |
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連結損益計算書 （ 2024 年 3 月期、 2023 年 3 月期 ） |
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4 |
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株主権益簡明合併報告書 —2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 |
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5 |
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連結キャッシュフロー計算書 （ 2024 年 3 月期、 2023 年 3 月期 ） |
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6 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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7 |
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第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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20 |
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第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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31 |
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第四項です。 |
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制御とプログラム |
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31 |
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第2部-その他の資料 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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32 |
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第1 A項。 |
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リスク要因 |
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32 |
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第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
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68 |
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第三項です。 |
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高級証券違約 |
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68 |
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第四項です。 |
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炭鉱安全情報開示 |
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68 |
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五番目です。 |
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その他の情報 |
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68 |
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第六項です。 |
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陳列品 |
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69 |
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陳列品 |
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70 |
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サイン |
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72 |
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2
PART I— ファイナンスAL情報
プロジェクト1.融資ALレポート
Sarepta治療会社は
凝縮コンソリダテッド貸借対照表
(監査を受けておらず、千の計で、1株当たり及び1株当たりの金額は含まれていない)
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自分から |
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自分から |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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売掛金純額 |
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在庫品 |
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製造業に関連する預金と前払い |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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非流動在庫 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用を計算する |
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繰延収入，当期分 |
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長期債務の当期部分 |
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その他流動負債 |
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流動負債総額 |
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長期債務 |
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賃貸負債、当期分を差し引く |
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繰延収入，当期分を差し引く |
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値段が合うかもしれない |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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累積その他総合利益 （ 損失 ） （ 税抜 ） |
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赤字を累計する |
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( |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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||
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
3
Sarepta治療会社は
集約連結財務諸表F 包括的利益 （ 損失 ）
（ 監査なし、 1 株当たり金額を除く千単位 ）
|
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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収入： |
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協力やその他 |
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総収入 |
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コストと費用： |
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販売コスト(許可内権利の償却を除く) |
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研究開発 |
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販売、一般、行政 |
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許可内権利を償却する |
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総コストと費用 |
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営業収入(赤字) |
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その他の利益 （ 損失 ） 、純 |
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債務返済損失 |
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( |
) |
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その他の収入、純額 |
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その他の収入(赤字)を合計して純額 |
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( |
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所得税費用前収益 |
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所得税費用 |
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純収益(赤字) |
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( |
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その他の全面収益(損失)： |
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税引後の未実現投資利益 （ 損失 ） |
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その他総合収入合計 |
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総合収益(赤字) |
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( |
) |
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1株当たりの収益(損失)： |
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基本的な情報 |
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薄めにする |
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1 株当たり損益の算出に使用される普通株式の加重平均株式数 ： |
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基本的な情報 |
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薄めにする |
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監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
4
Sarepta治療会社は
凝縮固体株主権益表
(監査を受けておらず、千の計で)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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) |
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普通株式オプションの行使 |
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制限株式単位の帰属 |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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— |
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— |
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— |
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株に基づく報酬 |
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売却可能な未実現損失 |
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純収入 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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( |
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入を損ねる |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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( |
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( |
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普通株式オプションの行使 |
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制限株式単位の帰属 |
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普通株式を発行して |
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一部決算は株式の引受を許可する |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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販売可能な未実現収益 |
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純損失 |
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( |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
5
Sarepta治療会社は
凝縮固体 Sキャッシュフロー統計表
(監査を受けておらず、千の計で)
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純収益(赤字) |
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) |
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営業活動によるキャッシュフローに対する純損失調整 ： |
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減価償却および償却 |
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資産を使用する帳簿金額を減らす |
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株に基づく報酬 |
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投資減価純額が増加する |
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( |
) |
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( |
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債務返済損失 |
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偶発的対価の公正価値の非現金変動 |
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他にも |
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|
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営業資産と負債の変動、純額： |
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売掛金純減少 （ 増加 ） 、純 |
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( |
) |
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在庫が純増する |
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( |
) |
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|
( |
) |
製造業関連預金 · 前払い金の増加 |
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( |
) |
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( |
) |
その他資産純増 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
繰延収入純減少 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
買掛金、未払い費用、リース負債その他の負債の減少 |
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|
( |
) |
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( |
) |
経営活動のための現金純額 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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( |
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( |
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販売可能な証券を買う |
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( |
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( |
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証券の満期日と販売に供することができる |
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無形資産を購入する |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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ストック · オプションの行使及び従業員株式の購入による収益 |
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部分決済2024年債の上限株式オプション引受 |
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2024年債の債務転換コスト |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および制限現金の減少 |
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現金、現金等価物、制限された現金： |
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期日の初め |
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期末 |
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現金、現金等価物、および制限現金の入金： |
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現金と現金等価物 |
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他の資産における制限的な現金 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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その間に支払われた所得税現金 |
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期日内支払利息現金 |
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非現金活動補足スケジュール： |
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支払すべき帳簿及び売掛金に含まれる無形資産、財産及び設備 |
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使用権資産の取得による賃貸負債 |
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在庫としての株式報酬と減価償却 |
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$ |
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2024 年債の交換発行普通株式 |
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$ |
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監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
6
Sarepta治療会社は
注意事項財務諸表を簡略化する
(未監査)
1.ビジネスの組織と性質
Sarepta治療会社(その完全子会社“Sarepta”または“会社”とともに)は、独自のRNA標的療法、遺伝子療法、およびまれな疾患を治療するための他の遺伝療法を発見し開発することによって患者を助けることに集中した商業段階の生物製薬会社である。独自、高度差別化、革新的な技術を応用し、その戦略パートナーとの協力により、Duchenne筋ジストロフィー(“Duchenne”)の治療のための多くの製品が開発されており、Duchenne、肢体帯状筋ジストロフィー(“LGMD”)や他の神経筋や中枢神経系疾患を含む様々な疾患や障害の潜在的治療候補薬が開発されている。
米国での製品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射剤(“EXONDYS 51”)、VYONDYS 53(Golodirsen)注射剤(“VYONDYS 53”)、AMONDYS 45(Casimersen)注射剤(“AMONDYS 45”)とELEVIDYSはそれぞれ2016年9月19日，2019年12月12日，2019年2月25日と2023年6月22日に米国食品·薬物管理局(FDA)の加速承認を得た。ExONDYS 51、VYONDYS 53およびAMONDYS 45は、それぞれDuchenne患者のdystrophin遺伝子変異を治療するために使用され、この変異は、dystrophin遺伝子の第51、53および45エクソンをそれぞれスキップすることができる。ExONDYS 51、VYONDYS 53およびAMONDYS 45は、同社のホスホジアシルモルホリノオリゴマー(PMO)化学およびエクソン技術を用いてdystrophin遺伝子の第51、53および45エクソンをスキップする。エクソンジャンプの目的は，内部切断しているが機能する筋ジストロフィー蛋白の産生を促進することである。ELEVIDYSは筋細胞にELEVIDYS Micro−dystrophinという遺伝子を伝達することにより，dystrophin遺伝子Duchenne変異の根本的な遺伝原因を解決し，この変異はdystrophin蛋白の欠乏を招く。ELEVIDYSは4~5歳の杜興を有する非臥床小児科患者の治療に許可された。Duchenne遺伝子エクソン8および/またはエクソン9が欠損した患者はELEVIDYSの使用を禁止している。
2024年3月31日までに同社は
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
添付されている監査されていない簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて作成され、Sarepta及びその完全子会社の勘定を反映している。その合併子会社間のすべての会社間取引は廃止された。経営陣はその会社が
会社の経営陣は、公正新聞に必要なすべての正常な経常的な調整が反映されていると考えている。米国公認会計原則に基づいて作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの財務情報は省略されているが、中間報告にはこれらの情報は必要ない。これらの監査されていない簡明総合財務諸表は、会社が2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれている2023年12月31日までの年度の総合財務諸表と関連説明と共に読まなければならない。2024年3月31日までの3カ月間の業績必ずしも年間の予想結果を暗示しているとは限らない。
推定と不確実性
米国公認会計原則に基づいて監査されていない簡明な総合財務諸表を作成することは、管理層に資産、負債、権益、収入、費用及び或いは資産と負債に影響を与える報告金額の推定と仮定を行うことを要求する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
7
信用リスクが集中する
企業を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、金融機関が保有する現金、現金等価物、投資、顧客の売掛金純額が含まれる。2024年3月31日現在、会社の現金は3つの金融機関に集中しており、会社を信用リスクに直面させている可能性がある。しかし、当社は金融機関に重大な違約リスクがあるとは考えていない。同社はまた、高格付け会社、金融機関、政府発行の商業手形、政府·政府機関債券、社債、預金を購入し、いずれかの発行者の信用リスクを制限している。このような金額は時々連邦保険の限度額を超えるかもしれない。当社はこのような金融商品に関連するいかなる信用損失も経験しておらず、そのような金融商品に関連する重大な信用リスクがあるとも信じていない。2024年3月31日までに3つの実体があります
重大会計政策
当社の会計政策の詳細については、ご参照ください備考2：主要会計政策と最近の会計公告の概要2023年12月31日までのForm 10−K年次報告。
2024年3月31日現在、会社の会計政策又は最近の会計声明には、重大な影響を及ぼす可能性のある重大な変化は何もない.
3.ライセンスと連携プロトコル
F.ホフマン·ラロ氏有限会社
2024年3月31日及び2023年3月31日まで3ヶ月間、当社は確認します
羅氏合意による共同開発活動に関するコストは運営費用に計上され，羅氏のコストの任意の精算は関連費用が発生した場合にこのような費用の減少に反映される。羅氏が返済すべき費用は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、運営費の減少に反映されるはい$です
羅氏協定によると、当社は臨床および商業ロットのELEVIDY(“供給協定”)を彼らに供給するために、羅氏と供給協定を締結することに同意した。供給協定は交渉中であるが、同社はすでに羅氏に一連の商業ELEVIDYS供給を納入しており、これらの供給は1つの調達注文に基づいて達成されている。2024年3月31日まで3ヶ月間、当社は確認します
研究とオプション協定
同社は第三者と研究·オプション協定を締結し，会社の遺伝子療法管理に利用可能な様々な技術や生物製剤を開発している。これらのプロトコルは，一般に臨床前開発計画に関する研究サービスと，臨床開発許可技術のための選択肢を規定している。これらの合意下のオプションを実行する前に、会社は最大$の支払いを要求される可能性があります
8
選択権を行使する。また、各合意のオプションを実行する場合、会社は追加または債務を発生させ、開発製品の商業化後の純売上高に応じて開発、規制、販売マイルストーン支払い、特許権使用料の支払いを要求される可能性がある。会社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、いかなるオプションも行使しておらず、追加的な研究マイルストーン支払いも発生していない。
記念碑的義務
同社には適切な許可と協力協定があり、協定実行時に前払い費用を支払うほか、候補製品の研究新薬申請の提出から商業販売の承認まで、いくつかの記念碑的な支払いが義務付けられている。2024年3月31日現在、同社は義務がある可能性がある
4.公正価値計測
当社には公正価値で入金された金融資産および負債がいくつかあり、公正価値計量会計基準に記載されている公正価値階層では1、2または3級に分類されている。
2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間、レベル 3 への異動は発生しませんでした。
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2024 年 3 月 31 日現在の公正価値計量 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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(単位：千) |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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政府·政府機関債券 |
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値段が合うかもしれない |
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総負債 |
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9
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2023年12月31日までの公正価値計測 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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(単位：千) |
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資産 |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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政府·政府機関債券 |
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預金証書 |
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負債.負債 |
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値段が合うかもしれない |
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総負債 |
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同社の公正価値は、公正価値等級の中で第一級に分類された資産は、通貨市場基金と同社のナスダック世界市場に上場するバイオテクノロジー会社への戦略投資を含む。
同社の公正価値は、公正価値レベルにおいて2級に分類される資産には、商業手形、政府および政府機関債券、社債、預金証書が含まれる。これらの資産は最初に取引価格で評価され、その後、各報告期間終了時に第三者定価サービスを利用して評価される。同社は観察可能な市場投入を用いて価値を決定しており、これは主に報告すべき取引から構成されている。
当社の公正価値は公正価値レベルの中で3級に分類された資産は私営生物技術会社への戦略投資を含み、同社の公正価値計量は市場では観察できない重大な投入に基づいているため、3級計量を代表する。各報告期間が終了したときに、発行者が類似または同じ証券を発行したり、減価トリガイベントが発生したりすると、当社の非上場証券の戦略投資の公正価値が調整される。2024年あるいは2023年3月31日までの3ヶ月以内に、当社の第3級戦略投資の公正価値に関する推定計量事件はなく、いかなる減値指標も確認されていないため、類似証券も発行されていない。
同社の公正価値は、公正価値レベルにおいて3級または有価負債に分類され、デリバティブ定義に適合する単独許可協定に従って販売株主および2つの学術機関に支払われる規制関連または支払いに関するものである。Myonexusに関する情報をもっと知りたいのですが、お読みください備考3：ライセンスと連携プロトコル会社の2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kに含まれる財務諸表.あるいは有価負債は、確率重み付け期待キャッシュフローに基づく収入法を用いて推定され、マイルストーンの実現に関する業界ベースの確率調整の仮定が組み込まれているため、支払いの可能性である。この公正価値計量は市場では観察できない重大な投入に基づいているため、第三級計量に属する。マイルストーンを達成する可能性の大きな変化を増加または減少させるか、またはマイルストーンを達成するのに要する時間を短縮または延長することは、負債の公正価値のそれに応じて増加または減少をもたらす。各報告期間の終了時に、公正価値は、最新の利益仮定を反映するように調整される。
次の表は、示された期間の第3レベル財務負債公正価値の前転である
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自分から |
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(単位：千) |
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公正価値、2023年12月31日まで |
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価値変動を公平に見積もる |
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公正価値、2024年3月31日まで |
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2024年3月31日までの3ヶ月間、当社は$増加を記録しました
10
2024年11月15日および2027年9月15日に満期となった優先手形(“2024年手形”)および2027年9月15日に満期となった優先手形(“2027年手形”)の公正価値はいずれも公開市場取引を基準とし、公正価値レベルの第1級に分類される
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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2024 年債の純帳簿価額 |
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2027 年債の純帳簿価額 |
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負債ファシリティの帳簿価額総額 |
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2024年手形の公正価値 |
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2027年手形の公正価値 |
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債務融資の公正価値総額 |
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5.現金、現金同等物及び市場性有価証券
以下の表は、各期間の未監査の連結貸借対照表における現金同等物に含まれる、購入日から 90 日未満の満期を有する当社の金融資産の概要です。
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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合計する |
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当社の方針は、満期および投資タイプに関してエクスポージャーの量を制限する、十分に分散したポートフォリオを維持することにより、金融資産の信用リスクを軽減することです。2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点における当社有価証券の加重平均満期は、 そして
会社の概要は以下の表です。各期間の現金、現金同等物、短期投資および非流動投資 ：
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2024年3月31日まで |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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(単位：千) |
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現金と貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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政府·政府機関債券 |
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社債 |
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預金証書 |
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現金、現金等価物、投資総額 |
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記事で述べたように |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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他の非流動資産 |
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現金、現金等価物、投資総額 |
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11
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2023年12月31日まで |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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(単位：千) |
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現金と貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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政府·政府機関債券 |
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社債 |
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預金証書 |
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現金、現金等価物、投資総額 |
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記事で述べたように |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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現金、現金等価物、投資総額 |
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) |
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6.製品収益、純、売掛金、純、および製品収益のための準備金
純製品収入には、EXONDYS 51、AMONDYS 45、VYONDYS 53(総称して“プロジェクト管理オフィス製品”と呼ぶ)とELEVIDYSに関する収入が含まれており、以下の項目が含まれている
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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PMO製品 |
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アメリカです |
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世界の他の地域 |
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PMO製品の総収入、純額 |
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ELEVIDYS |
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アメリカです |
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ELEVIDYS 製品総売上高、純 |
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製品総収入，純額 |
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2024 年 3 月期末の 3 ヶ月間2023 年には米国以外のどの国も
♪the the the以下の表は、当社の純製品売上高を顧客別にまとめたものです。
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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製品収入、純額 |
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お客様1 |
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お客様2 |
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2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社の売掛金純額は $
12
各期間における割引引当準備金の推移の分析を以下の表にまとめたものです。
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記憶容量に応じて料金を計算する |
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戻ってきて |
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タイムリーに支払う |
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その他の課税項目 |
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合計する |
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(単位：千) |
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残高、2023年12月31日まで |
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規定 |
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前期間の調整 |
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支払·貸方 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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$ |
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記憶容量に応じて料金を計算する |
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戻ってきて |
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|
タイムリーに支払う |
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|
その他の課税項目 |
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合計する |
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(単位：千) |
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残高、2022年12月31日まで |
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規定 |
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前期間の調整 |
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支払·貸方 |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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以下の表は、上記各期間の当社未監査連結貸借対照表に含まれる上記準備金の総額をまとめたものです。
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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売掛金削減 |
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計算すべき費用の構成要素 |
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総埋蔵量 |
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7.商品情報
次の表は、上記各時期における会社の在庫構成をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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原料.原料 |
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進行中の仕事 |
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完成品 |
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総在庫 |
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2024 年 3 月 31 日または 2023 年 12 月 31 日現在、材料在庫準備は存在しません。当社は、 PMO 製品に関連する在庫が当社の通常の PMO 製品在庫運用サイクルである 2 年を超えて消費される見込みがある場合、非流動在庫に分類します。非現行在庫は、 PMO 製品に関連する原材料および進行中の作業で構成されます。
以下の表は、各期間の会社在庫の貸借対照表の分類をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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貸借対照表分類 |
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在庫品 |
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$ |
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$ |
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非流動在庫 |
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総在庫 |
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$ |
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$ |
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13
8.その他資産
次の表は、示された各時期の会社の他の流動資産をまとめています
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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連携その他売掛金 |
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$ |
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$ |
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プリペイドメンテナンスサービス |
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臨床と臨床前費用を前払いする |
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税収に関する売掛金と前払い金 |
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商業費を前払いする |
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受取利息 |
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前払い保険 |
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研究費を前払いする |
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他にも |
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その他流動資産総額 |
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$ |
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$ |
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次の表は、各時期における会社の他の非流動資産をまとめています
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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製造業に関連する預金と前払い |
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$ |
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$ |
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非経常投資 |
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無形資産、純額 |
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制限現金* |
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戦略投資 |
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プリペイドメンテナンスサービス |
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他にも |
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その他非流動資産合計 |
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$ |
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$ |
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*
9.発生した費用
次の表は、同社の示した各期間の課税費用をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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製品収入関連準備金 |
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$ |
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$ |
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契約製造コストを計算する |
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臨床と臨床前コストを計算すべきである |
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従業員の給与コストを計算する |
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専門費用を計算する |
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課税所得税 |
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固定資産を計算すべきである |
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課税税 |
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発生した研究費 |
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発生マイルストーン費用とライセンス費用 |
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他にも |
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費用総額を計算する |
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$ |
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$ |
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14
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10.株式ベースの報酬
以下の表は、各期間に付与された当社の株式報酬の概要です。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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贈与金 |
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重みをつける |
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贈与金 |
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重みをつける |
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株式オプション |
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$ |
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$ |
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制限株式単位 |
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(1) |
$ |
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(2) |
$ |
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(1)制限付き株式単位 （ 「 RSU 」 ） に含まれる 2024 年 3 月 31 日は
(2)終了した 3 ヶ月間の RSU に含まれる 2023年3月31日あります
株に基づく報酬費用
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の 3 ヶ月間総費用に含まれる株式報酬費用の総額は $
株式報酬費用は、未監査連結損益計算書に含まれる助成品種別および機能別のものです。
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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株式オプション |
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$ |
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$ |
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制限株式単位 |
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従業員株購入計画 |
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小計 |
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$ |
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$ |
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資本化株式報酬費用 * |
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( |
) |
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費用に含まれる株式報酬費用の総額 |
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$ |
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$ |
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研究開発 |
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$ |
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$ |
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販売、一般、行政 |
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費用に含まれる株式報酬費用の総額 |
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$ |
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$ |
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※ 終了 3 ヶ月前 2024年3月31日資本化された株式ベースの報酬費用は重要ではなかった
15
11.その他収入 （ 損失 ） 、純
その他の利益 （ 損失 ） 、純 f の概要は以下の表です。または各期間を示しています
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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投資減価純額が増加する |
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$ |
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$ |
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利子収入 |
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利子支出 |
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( |
) |
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( |
) |
価格の公正価値変動があるかもしれない |
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( |
) |
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その他、純額 |
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( |
) |
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その他の収入、純額 |
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$ |
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$ |
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債務返済損失 |
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( |
) |
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その他の収入(赤字)を合計して純額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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12.所得税
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は所得税引当金を計上しました。
2023年3月31日までの3ヶ月間、会社が記録した所得税は#ドルに充当された
13.1株当たり収益(損失)
1株あたりの基本収益の計算方法は，純収入を発行済み普通株の加重平均株式数で割ることである。1株当たり償却収益の計算方法は，純収益を普通株と希釈後の普通株等価物で割った加重平均である。
表に普通株基本収益(損失)と償却収益(損失)の計算方法を示す
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(千単位で、1株当たりを除く) |
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分子： |
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純利益(損失)-基本 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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新規：当社は税引き後の利息支出を転換可能 |
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純収益-赤字 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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分母： |
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加重平均は普通株式を発行しています |
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希釈性証券の影響： |
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当社のエクイティ · インセンティブ · プランに基づく発行普通株式 |
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当社の転換社債発行普通株式 |
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加重平均は普通株式を発行し、希釈した後 |
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普通株式 1 株当たり損益、基本 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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普通株式 1 株当たり損益 （ 希薄化 ） |
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$ |
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$ |
( |
) |
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16
以下の表は、希薄化防止のため希薄化 1 株当たり利益の計算から除外された普通株式の概要です。
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次の3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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||||||
当社のエクイティ · インセンティブ · プランに基づく発行普通株式 |
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当社の転換社債発行普通株式 |
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発行可能普通株式総数 |
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14.支払いの引受およびまたは事項
製造義務
以下の表は、当社の製造義務から生じる取消不能な契約上の義務の合計をまとめたものです。
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自分から |
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(単位：千) |
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2024年(4月~12月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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製造業コミットメント総額* |
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$ |
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*
Thermo Fisher Science，Inc.
当社は2018年6月にThermo Fisher Science，Inc.(“Thermo”)の付属会社Brammer Bio MA，LLC(総称して“Thermo協定”と呼ぶ)と開発，商業製造，供給協定を締結し，その後，それぞれ2019年5月，2020年7月，2021年10月に第1，第2，第3の修正案を締結した。
2023年3月、当社は4つ目の改正案(“修正案”)に署名し、Thermo協定の条項を修正した。修正案は以前の最低一括購入約束を#ドルにキャンセルした
会社が改正案で規定されているある最低購入ハードルに達した場合、2024年12月31日および2025年12月31日までの年度に関する第2期および第3期支払いは免除される。当社は、2024年3月31日現在、合意期間全体の正常業務過程において最低購入敷居を達成する可能性が高いと考えているため、第2期または第3期支払いに関する負債は記録されていない。
Thermoに関するもっと多くの情報は、お読みください備考21：支払いの引受およびまたは事項会社の2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kに含まれる財務諸表.
17
訴訟を起こす
通常の業務過程において、当社は、証券、雇用、知的財産権、その技術を使用した治療方法、または他の態様に関する事項を含む様々な法的クレーム、訴訟およびクレームの当事者に時々指定されている。会社が潜在的損失が発生する可能性があり、損失金額を合理的に推定することができ、または可能な損失範囲を決定することができる場合、会社は法的訴訟記録損失または損失準備金を提供する。当社は合理的に損失が出る可能性があると考えたり、準備金を超える損失を確定したりすることが合理的であると考えた場合に情報を開示します。当社は、当社が当該等の合理的な可能な損失の推定又は当該等の合理的な可能な損失の総範囲を提供し、当社が当該等の推定を行うことができないと考えない限り、当該等の推定を行うことができない。当社はまだ重大または損失すべき項目を記録しておらず、経営陣は、2024年3月31日現在、以下に述べる事項のいずれの重大な損失範囲も推定できないと考えている。
2020年9月15日Regenxbio Inc.(“ReGenX”)とペンシルバニア大学受託者(“U-Penn”)は、同社とSarepta Treateutics Three，LLCを米国デラウェア州地方裁判所に提訴した。原告は“米国法典”第35編第271(A)-(C)節に基づいて、SRP-9001(2023年6月22日に米国でELEVIDYSとして承認された)を含む、腺関連ウイルス遺伝子治療製品を製造するための特許培養宿主細胞技術を直接または間接的に製造および使用した疑いがあるとして、米国第10，526，617号特許(“617特許”)を侵害したと主張した。特に、起訴状は、AAVRH 10と少なくとも95%のアミノ酸相同性をコードするカプシドタンパク質をコードし、ReGenXが主張する‘617特許を侵害する組換え酸分子を含む宿主細胞を使用するSareptaおよびその契約製造業者の代表である疑いを主に含む。原告は、禁令救済、侵害、故意侵害の判決、合理的な特許権使用料(三倍損害賠償)を下回らない損害賠償、弁護士費と費用、及び裁判所が公正かつ適切と考える他の救済を求めている。2024年1月5日，裁判所はReGenXの‘617号特許主張の権利要求が無効であることを理由として，米国法第35編第101条に規定されている特許条件を満たしていない主題をカバーしているため，Sareptaの即時判決動議を承認した。2024年1月12日、裁判所は判決を下し、結審し、原告はアメリカ連邦巡回控訴裁判所に控訴通知を提出した。
2023年6月20日、ReGenXおよびU-Pennは、Sareptaおよびその契約メーカーCatalentに対して、米国特許番号11，680，274(“274特許”)を侵害したと主張する第2の特許侵害訴訟を開始した。2つ目の訴訟では，ReGenXおよびU−PennはSareptaおよびCatalentの製造，使用および商業発売ELEVIDYS(SRP−9001)が‘274特許を侵害したと主張した。Sareptaは2023年8月10日に訴えに回答し、事件のスケジュールが確定し、裁判は2025年11月17日に開始される。2024年2月21日、Sareptaは米国特許商標局の特許裁判および控訴委員会(PTAB)に部門間審査(IPR)請願書を提出した。請願書は274特許を無効にすることを求めている。2024年3月20日、地域裁判所は訴訟を棚上げし、PTABの知的財産権の裁決を待った。
2021年7月13日、日本新屋株式会社(“日本新屋”または“NS”)が米国デラウェア州地方裁判所で同社を提訴した。Sareptaは、Sareptaがエクソン53のスキップ技術に関するいくつかのNS特許を無効にしようとする7つの国際審査請願(“IPR請願書”)を米国特許商標局の特許裁判·控訴委員会に提出したと主張しており(米国特許番号はそれぞれ9，708，361，10，385，092，10，407，461，10，487，106，10，647，741，10，662，217および10，683，322であり、総称して“NS特許”と呼ばれる)ため、違約クレームが提起されている。また，NSが特許侵害と個々のNS特許を故意に侵害する行為は，エクソン53がスキップした製品VYONDYS 53(Golodirsen)の販売を含むSareptaの活動に起因するといわれている。NSはまた、エクソン53がスキップした製品Viltepso(Viltolarsen)の販売、および西オーストラリア大学(“UWA”)から当社に許可されたいくつかの特許が無効である(米国特許番号9，994，851、10，227，590および10，266，827、総称して“UWA特許”)を含む、その活動によってNSが告発された非侵害行為を決定することを求めている。起訴状では，NSは法的費用と費用，Sareptaが告発された侵害行為によって得られた額不明な金銭救済(三倍損害賠償)と，裁判所が公正と適切と考えた他の救済を要求している。2022年1月、PTABはSareptaの知的財産権出願に対する応答として、すべてのNS特許のすべての権利要件を承認し、SareptaがNS特許不特許を証明する上で合理的な成功可能性を証明したと認定した。NSはSareptaが知的財産権請願書を撤回することだけを求める予備禁止動議を提出し、この動議は米国連邦巡回控訴裁判所が2022年2月8日に覆し、地区裁判所に返送した後、最終的に承認された。Sareptaはその後、2022年6月14日に終了した知的財産権を撤回した。2021年12月27日，地域裁判所はSareptaによる却下動議を部分的に承認·却下し，2022年1月14日に第2次改訂後の訴え(SAC)を提出するようNSに命じた。SACでは，NSは2021年7月13日に最初に訴えられたすべての権利要求を維持したが，UWA特許を侵害していないことを除外した。2022年1月28日、SareptaはSACに答弁状を提出し、そのエクソン53が製品Viltepso(Viltolarsen)および契約違反活動をスキップしたことによるWWAの特許侵害を含むNSおよびNS Pharma Inc.に対して抗弁および反訴を行った。SareptaはまたNS特許の無効を決定することを求めている。その反訴状では、Sareptaは、NSの告発に対する抗弁的救済裁決、違約判決、NS特許の無効性の決定、侵害およびWWA特許故意侵害の判決、法的費用および費用、NS告発の侵害に起因する可能性のある指定されていない金額の金銭救済(3倍損害賠償金)、および裁判所が公正かつ適切であると思う他の救済を要求する。それ以来，WWAは原告としてSareptaのNSに対する反訴に参加した。2023年8月14日、裁判所は、SareptaがNS不公平行為に対する反訴を増加させることを許可し、NSがSarepta不公平行為およびWalker Process詐欺に対する反訴を増加させることを可能にする訴状を修正する交差動議を承認した。双方はそれ以来規定している
18
(1)“361特許および‘322特許の請求項5および10に対するNSの侵害、および(2)主張されたNS特許の残りの部分に対するSareptaの非侵害抗弁、’322特許の非撤回請求項を除くことを含む、いくつかの請求項および抗弁を却下する。双方の即決判決とデュバート動議に関するブリーフィングは2024年1月26日に完了した。2024年4月18日、最高裁判所はウォーカープロセス詐欺容疑の審理を行った。裁判は2024年5月13日に始まる予定だ。
2023年6月5日頃、Sareptaは日本で日本新屋に対して特許侵害訴訟を起こし、NSの生産、販売、Viltepsoの販売要約がSareptaの6406782号日本特許を侵害したと告発した。NSは2023年7月13日に初歩的な回答を提出した。最終公聴会は2024年7月25日に開催される予定だ。
19
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
経営陣が財務状況および経営業績を検討·分析する目的は、サイリプタ治療会社の財務状況、財務状況の変化、経営業績を理解することである。本節では、本四半期報告の第1部10-Q表と、2023年12月31日現在の10-K表に関する当社の年次報告書の章を、“第2部-第7項-経営陣の財務状況と経営業績の検討と分析”と題する章とともに読まなければならない。このForm 10−Q四半期報告は、一般に、“信じる”、“予想”、“予想”、“計画”、“将”、“可能”、“推定”、“可能”、“継続”、“進行中”、“予測”、“潜在”、“可能”、“求める”および他の同様の表現、ならびにこれらの語の変形または否定によって識別されるいくつかの前向き表現を含む。これらの陳述は、私たちの未来の計画、目標、期待、意図、および財政的表現、およびこれらの陳述が根拠とする仮定と関連がある。これらの展望的な陳述は含まれているが、これらに限定されない
20
法律または米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則および法規の要件を除いて、本報告書の公表日後に、本四半期報告書に含まれる10-Q表の任意の前向き陳述を更新する義務はない。私たちは読者に展望的な陳述に過度に依存しないように注意する。我々の実際の結果は，本四半期報告でForm 10-Qで検討した結果とは大きく異なる可能性がある.本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き声明、および私たちが時々行う他の書面および口頭前向き声明は、いくつかのリスクおよび不確実性の影響を受ける可能性があり、これらのリスクおよび不確実性は、本Form 10-Q四半期報告書の“リスク要因”の項目で決定されたリスク、不確実性、および仮説を含む実際の結果が前向き声明で予想される結果と大きく異なる可能性がある。
概要
我々は商業段階の生物製薬会社であり，独自のRNA標的療法，遺伝子療法，その他のまれな疾患の治療に用いられる遺伝療法を発見·開発することで患者を支援することに注力している。我々の独自，高度差別化，革新的な技術を応用し，我々の戦略パートナーとの協力により，Duchenne筋ジストロフィー(“Duchenne”)の治療のための多くの承認された製品を開発し，Duchenne，肢体帯状筋ジストロフィー(“LGMD”)や他の神経筋や中枢神経系関連疾患を含む様々な疾患や障害の潜在的治療候補薬を開発している。
FDAの承認を得た4つの製品を商業化しました
著者らは著者らが承認した製品のために各種の臨床試験を行っており、これらの製品の臨床利益を検証し、説明するために、我々の発売後のFDA要求/承諾を遵守する必要がある研究を含む。
私たちの主な候補製品は、私たちの戦略パートナーと協力する製品を含み、以下のように概説します
21
われわれはELEVIDYSの各種臨床試験を行っており，2023年12月22日にELEVIDYSの生物製品ライセンス申請(BLA)の奏効率補充を提出し，そのラベル適応を拡大し，適応中の年齢や歩行制限を中止することを発表した。ELEVIDYS第3段階SRP-9001-301検証的研究に関する上場後要求も提出し，2023年12月に加速承認から従来の承認への転換を要求した.FDAは優先審査を付与し，審査目標日は2024年6月21日である。
著者らが準備中のプロジェクトは40余りの臨床前と臨床開発の異なる段階にあるプロジェクトを含み、著者らの精密遺伝医学方面の多方面の方法と専門知識を反映し、稀な疾病患者の生活を深く変化させる。
製造、供給、流通
私たちは独自の最先端の化学、製造と制御(CMC)能力を開発し、臨床開発と商業化を支援するために、私たちの製品と候補製品の製造とテストを可能にした。私たちは私たちの製造技術とテスト方法を改善して最適化し続けている。私たちはすでに第三者サプライヤーといくつかの製造と供給手配を達成しており、これらのサプライヤーはこれらの能力をある程度利用して、私たちのいくつかの候補製品とその部品の生産を支援するだろう。過去数年間、私たちは施設も開設し、私たちの内部研究開発能力を大きく強化した。しかし、我々は現在、我々の製品および商業および/または臨床使用のための候補製品を生産するための内部良好な製造規範(“GMP”)の製造能力を持っていない。私たちの現在と未来の製造需要を満たすために、私たちは専門の契約製造組織(各組織はCMO)と供給協定を締結し、私たちの製品のためにカスタマイズされた原材料、活性薬物成分(“原料薬”)、薬品製品と完成品、ならびに商業と臨床候補製品を生産した。私たちのすべてのCMOパートナーは、幅広い技術専門家、GMP経験、そして私たちの特定の技術を製造する経験を持っています。
我々のビジネスDuchenne PMOプロジェクトについては，既存のCMOと協力して，生産能力を中型から大型に向上させた。我々のビジネス製品に必要な数量，品質，純度の原材料や原料薬を生産できる会社数は限られているが，これまでの努力により，我々の現在のCMOネットワークはこれらの要求を満たし，必要に応じて生産能力を拡大することができると信じている。また、我々は評価し、他のサプライヤーとのさらなる関係を評価して、全体の生産能力を向上させ、限られた数のサプライヤーに依存した製造に関するリスクをさらに低減していく。
セマー飛世爾(“Thermo”)，Catalent，Inc.(“Catalent”)とAldevron LLC(“Aldevron”)との連携により，われわれの遺伝子療法製造能力は大きく増強された。我々はハイブリッド開発と製造戦略を採用しており，この戦略では，遺伝子治療や遺伝子編集を含むAAVベースの製造に関するすべての側面に関する内部専門知識を構築するとともに，経験豊富な製造パートナーと密接に協力し，遺伝子治療計画の開発と商業化を加速させている。ThermoとCatalentの製造能力を確保し，ELEVIDYSと我々のLGMD計画に対する臨床的·商業的製造需要を支援するとともに，将来の潜在遺伝子治療計画の製造プラットフォームとなっている。この協力はプロセス開発、臨床と商業生産、そしてテストを統合した。AlDevronはELEVIDYSにGMP級のプラスミドを提供し、著者らのLGMD計画と未来の遺伝子治療計画にプラスミド源材料を提供することが期待される。
22
我々の商業製品や候補製品のメーカーやサプライヤーは、現行のGMP(“cGMP”)の要求やFDAや他の外国規制機関が制定した他のルールや法規を遵守しなければならない。私たちは私たちの第三者パートナーに依存してcGMP要求と適用された外国基準を遵守し続ける。
我々のPMOビジネス製品は，患者に薬物を提供する家庭輸液専門薬局サプライヤーと，病院や病院外来診療所に我々の製品を流通する専門流通業者からなる限られたネットワークで米国で流通している。私たちの製品を商業化する前にアメリカ以外の患者に流通することについて、私たちはすでに第三者流通業者やサービスプロバイダと契約を結び、私たちのEAPを通じていくつかの国と地域で私たちの製品を流通しています。私たちは私たちの製品が承認された司法管轄区で商業流通を行うために、私たちのネットワークを拡大し続ける予定です。
ELEVIDYSの米国流通モデルは，第三者物流プロバイダと，病院に輸液薬を提供する専門薬局プロバイダの限られたネットワークを含む複数の流通パートナーを雇用している。
現金、現金等価物、制限現金、および投資
2024年3月31日現在、我々は、4.273億ドルの現金および現金等価物、9.635億ドルの短期投資、3390万ドルの非流動投資、1560万ドルの非流動制限現金を含む約14.403億ドルの現金、現金等価物、制限された現金および投資を持っている。私たちは、私たちの現金、現金等価物、および投資残高は、私たちの現在の運営計画に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じている。
私たちが長期的に成功する可能性は、新薬製品の開発と商業化の過程でよく遭遇する費用、困難と遅延、市場競争要素、政府援助の精算計画に関連するリスク、そして私たちの運営が置かれている複雑な監督環境を考慮しなければならない。
重要な会計政策と試算
当社の財務状況と経営結果の検討と分析は、本報告の他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表に基づいている。米国で一般的に受け入れられている会計原則に基づいて、監査されていない簡明な総合財務諸表を作成し、列挙された期間の資産、負債、収入および費用に影響を与える報告金額、または資産と負債の関連開示に影響を与える推定と判断を行うことを要求する。その中のいくつかの判断は主観的で複雑である可能性があるため，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.我々が依存する推定と判断は，我々がこれらの推定や判断を行う際に得られた歴史的経験や情報に基づいて合理的であると考えられる.もしこれらの推定と実際の結果の間に大きな差があれば、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表は影響を受けるだろう。我々の判断や推定は適切であると考えられるが，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.以下の会計政策は、監査されていない簡明な連結財務諸表を作成するために使用される判断と推定に最も重要であると考えられる
2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kでは，我々のキー会計政策と重大な見積もりに変化はなかった。
23
2024年と2023年3月31日までの3カ月間の経営実績
以下の表に、選定された監査されていない簡明総合収益(損失)レポートに示す各期間のデータを示す
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(千単位で、1株当たりを除く) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
製品、ネットワーク |
|
$ |
359,484 |
|
|
$ |
231,495 |
|
|
$ |
127,989 |
|
|
|
55 |
% |
協力やその他 |
|
|
53,980 |
|
|
|
22,005 |
|
|
|
31,975 |
|
|
|
145 |
% |
総収入 |
|
|
413,464 |
|
|
|
253,500 |
|
|
|
159,964 |
|
|
|
63 |
% |
コストと費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
販売コスト(許可内権利の償却を除く) |
|
|
50,559 |
|
|
|
35,017 |
|
|
|
15,542 |
|
|
|
44 |
% |
研究開発 |
|
|
200,396 |
|
|
|
245,679 |
|
|
|
(45,283 |
) |
|
|
(18 |
)% |
販売、一般、行政 |
|
|
127,003 |
|
|
|
110,714 |
|
|
|
16,289 |
|
|
|
15 |
% |
許可内権利を償却する |
|
|
601 |
|
|
|
178 |
|
|
|
423 |
|
|
NM* |
|
|
総コストと費用 |
|
|
378,559 |
|
|
|
391,588 |
|
|
|
(13,029 |
) |
|
|
(3 |
)% |
営業収入(赤字) |
|
|
34,905 |
|
|
|
(138,088 |
) |
|
|
172,993 |
|
|
|
125 |
% |
その他の利益 （ 損失 ） 、純 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
債務返済損失 |
|
|
— |
|
|
|
(387,329 |
) |
|
|
387,329 |
|
|
NM* |
|
|
その他の収入、純額 |
|
|
6,543 |
|
|
|
12,707 |
|
|
|
(6,164 |
) |
|
|
(49 |
)% |
その他の収入(赤字)を合計して純額 |
|
|
6,543 |
|
|
|
(374,622 |
) |
|
|
381,165 |
|
|
|
102 |
% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税費用前収益 |
|
|
41,448 |
|
|
|
(512,710 |
) |
|
|
554,158 |
|
|
|
108 |
% |
所得税費用 |
|
|
5,329 |
|
|
|
4,045 |
|
|
|
1,284 |
|
|
|
32 |
% |
純収益(赤字) |
|
$ |
36,119 |
|
|
$ |
(516,755 |
) |
|
$ |
552,874 |
|
|
|
107 |
% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
1株当たりの収益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
基本的な情報 |
|
$ |
0.38 |
|
|
$ |
(5.86 |
) |
|
$ |
6.24 |
|
|
NM* |
|
|
薄めにする |
|
$ |
0.37 |
|
|
$ |
(5.86 |
) |
|
$ |
6.23 |
|
|
NM* |
|
|
*NM：意味がない
収入.収入
製品販売からの収益は、販売時に純販売価格 （ 取引価格 ） で計上されます。これには、リベート、公衆衛生サービスのチャージバックを含む政府からのチャージバック、迅速な給与割引、患者支援プログラム、流通手数料による準備金が設定された変動対価の推定値が含まれます。これらの準備金は、関連する販売で獲得または請求される金額に基づいており、売掛金の削減 （ 当社が支払いを要求されない場合 ） または経常負債 （ 当社が支払いを要求される場合 ） に分類されます。当社の見積もりは、現在の契約および法定要件を考慮します。最終的に受領または支払われた対価額は推定値と異なる場合があります。
以下の表は、各期間の製品別純売上高の構成要素をまとめたものです。
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
ELEVIDYS |
|
$ |
133,936 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
133,936 |
|
|
NM* |
|
|
ExONDYS 51 |
|
|
120,171 |
|
|
|
132,571 |
|
|
|
(12,400 |
) |
|
|
(9 |
)% |
AMONDYS 45 |
|
|
71,923 |
|
|
|
65,912 |
|
|
|
6,011 |
|
|
|
9 |
% |
VYONDYS 53 |
|
|
33,454 |
|
|
|
33,012 |
|
|
|
442 |
|
|
|
1 |
% |
製品、ネットワーク |
|
$ |
359,484 |
|
|
$ |
231,495 |
|
|
$ |
127,989 |
|
|
|
55 |
% |
*NM：意味がない
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の当社製品の純売上高は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間と比較して 1 億 2800 万ドル増加しました。この増加は、主に 2023 年 6 月の発売後、 2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の ELEVIDYS の売上高に伴う 1 億 3，390 万ドルの純製品売上高を反映しています。
24
次の表は、私たちの協力の構成要素と示された時期の他の収入をまとめています
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
履行債務の償却** |
|
$ |
48,000 |
|
|
$ |
22,005 |
|
|
$ |
25,995 |
|
|
|
118 |
% |
代理工その他 |
|
|
5,980 |
|
|
|
— |
|
|
|
5,980 |
|
|
NM* |
|
|
全面的な協力とその他 |
|
$ |
53,980 |
|
|
$ |
22,005 |
|
|
$ |
31,975 |
|
|
|
145 |
% |
*NM：意味がない
**会社は契約に規定されている業績義務を履行しているので、羅氏の協力協定に基づいて以前に延期された収入を確認することに関連しています。もっと情報を知りたいのですが、お読みください備考3：ライセンスと連携プロトコル.
協力と他の収入は主に私たちとF.Hoffman-La Roche Ltd.(“Roche”)の協力計画と関連がある。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、それぞれ5400万ドルと2200万ドルの協力とその他の収入を確認した。この増加は主に2024年3月31日までの3カ月間に確認された4800万ドルの協力収入によるもので、羅氏がある外部早期杜興開発プロジェクトの買収を拒否した前米国の権利と関係がある。ご参照ください備考3：ライセンスと連携プロトコルさらに羅氏との協力協定(“協力協定”)について議論する。また、協力協定によれば、Sareptaが臨床および商業ロットのELEVIDYS(“供給協定”)を羅氏に提供するために、供給協定を締結することに同意した。供給協定は交渉中であるが，我々は羅氏に一連の商業ELEVIDYS供給を納入しており，これらの供給は1つの調達注文に基づいて達成されている.2024年3月31日までの3カ月間で，600万ドルの契約製造とその他の収入が確認され，これは主にこれらの羅氏出荷に関連しており，2023年3月31日までの3カ月間に類似した活動はなかった。
販売コスト(許可内権利の償却を除く)
我々の販売コスト(ライセンス内の権利の販売を除く)には，我々の製品販売に関する在庫コストおよび関連する間接費用と特許権使用料が含まれており，主にBioMarin製薬会社(“BioMarin”)と西オーストラリア大学(“UWA”)のEXONDYS 51，AMONDYS 45とVYONDYS 53(“PMO製品”)とELEVIDYSの全国児童病院(“Nationwide”)に支払われている。2016年9月，2019年12月，2021年2月，2023年6月にそれぞれEXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45とELEVIDYSに対するFDAの規制承認を得る前に，研究開発費などの製造と材料コストを計上した。PMO製品については，2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月前に，すべての以前に支出された製造コストがすべて消費されていた。2024年3月31日までの3カ月間に販売されているELEVIDYSについては，これまでに発生した関連製造コストの大部分が研究開発費として支出されており，このようなコストはFDAが製品を承認する前に発生しているからである。製品関連コストがFDA承認を得るまで研究開発費として支出されていなければ，2024年3月31日までの3カ月間，ELEVIDYS販売に関する増量在庫コストは，提携協定により羅氏に売却された製品を含めて約2380万ドル高くなる。
次の表は、各期間における私たちの販売コストの構成要素(許可権利の償却は含まれていません)：
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
販売製品に関する在庫コスト(羅氏に販売されている製品は含まれていません*) |
|
$ |
37,699 |
|
|
$ |
26,634 |
|
|
$ |
11,065 |
|
|
|
42 |
% |
特許権使用料支払い |
|
|
11,206 |
|
|
|
8,383 |
|
|
|
2,823 |
|
|
|
34 |
% |
羅氏に販売された製品に関する在庫コスト** |
|
|
1,654 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,654 |
|
|
NM* |
|
|
販売総コスト(許可内の権利の償却を除く) |
|
$ |
50,559 |
|
|
$ |
35,017 |
|
|
$ |
15,542 |
|
|
|
44 |
% |
*NM：意味がない
* * コラボレーション契約に基づく受託製造によりロシュに販売される製品供給の詳細は上記をご覧ください。.
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高 （ ライセンス権の償却を除く ） は、 2023 年の同期間に比べて 1，550 万ドル、 44% 増加しました。この変化は、主に当社製品に対する需要の増加を反映しています。
25
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間における ELEVIDYS の販売に関連するロイヤルティ支払いの増加と、品質仕様を満たさない当社製品の特定のバッチの償却の増加を 2023 年同期と比較しました。
研究開発費
研究開発費は、研究活動に関連する費用と、製品開発、前臨床試験、臨床試験、製造活動に関連する費用で構成されます。当社のプログラムに関連する直接的な研究開発費には、臨床試験現場費用、臨床製造費用、コンサルタント費用、技術的実現可能性に達しておらず、将来の代替用途がない技術に関連して第三者に支払われる前払い料およびマイルストーン、およびデータ管理や統計分析支援などの外部サービスが含まれます。臨床プログラムを支援するために使用される資材や消耗品です当社のプログラムの間接費用には、給与、株式ベースの報酬、施設および技術関連費用の配分が含まれます。
研究と開発費用は私たちの総運営費用の大きな割合を占めています。我々は保守や評価を行わないため，プロジェクトごとに内部研究や開発コストを割り当てない.したがって，我々の研究開発費の大部分は個々のプロジェクトに基づいて追跡されておらず，コストが複数の項目に恩恵を及ぼす可能性があるからである.
次の表は、指定された時期ごとに項目別に分けた研究と開発費用をまとめたものです
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
SRP-9001 |
|
$ |
71,400 |
|
|
$ |
104,619 |
|
|
$ |
(33,219 |
) |
|
|
(32 |
)% |
Eteplirsen(エクソン51) |
|
|
18,830 |
|
|
|
22,614 |
|
|
|
(3,784 |
) |
|
|
(17 |
)% |
LGMDプラットフォーム |
|
|
16,954 |
|
|
|
15,911 |
|
|
|
1,043 |
|
|
|
7 |
% |
PPMOプラットフォーム |
|
|
12,511 |
|
|
|
15,096 |
|
|
|
(2,585 |
) |
|
|
(17 |
)% |
他の遺伝子療法 |
|
|
8,610 |
|
|
|
3,990 |
|
|
|
4,620 |
|
|
|
116 |
% |
カシマーソン(エクソン45) |
|
|
5,246 |
|
|
|
7,663 |
|
|
|
(2,417 |
) |
|
|
(32 |
)% |
遺伝子編集 |
|
|
3,678 |
|
|
|
3,188 |
|
|
|
490 |
|
|
|
15 |
% |
ゴロディソン(エクソン53) |
|
|
2,453 |
|
|
|
5,515 |
|
|
|
(3,062 |
) |
|
|
(56 |
)% |
その他のプロジェクト |
|
|
4,140 |
|
|
|
2,602 |
|
|
|
1,538 |
|
|
|
59 |
% |
内部研究開発費 |
|
|
78,046 |
|
|
|
84,604 |
|
|
|
(6,558 |
) |
|
|
(8 |
)% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(21,472 |
) |
|
|
(20,123 |
) |
|
|
(1,349 |
) |
|
|
7 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
200,396 |
|
|
$ |
245,679 |
|
|
$ |
(45,283 |
) |
|
|
(18 |
)% |
次の表は，指定された時期ごとの研究と開発費用をカテゴリ別にまとめたものである
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
製造費 * |
|
$ |
69,700 |
|
|
$ |
118,462 |
|
|
$ |
(48,762 |
) |
|
|
(41 |
)% |
臨床試験費用 |
|
|
44,147 |
|
|
|
40,892 |
|
|
|
3,255 |
|
|
|
8 |
% |
報酬その他の人件費 |
|
|
41,535 |
|
|
|
42,153 |
|
|
|
(618 |
) |
|
|
(1 |
)% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
21,365 |
|
|
|
21,082 |
|
|
|
283 |
|
|
|
1 |
% |
株に基づく報酬 |
|
|
16,273 |
|
|
|
16,413 |
|
|
|
(140 |
) |
|
|
(1 |
)% |
専門サービス |
|
|
6,534 |
|
|
|
6,266 |
|
|
|
268 |
|
|
|
(— |
)% |
臨床前費用 |
|
|
3,449 |
|
|
|
3,463 |
|
|
|
(14 |
) |
|
|
(— |
)% |
研究やその他 |
|
|
18,865 |
|
|
|
17,071 |
|
|
|
1,794 |
|
|
|
11 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(21,472 |
) |
|
|
(20,123 |
) |
|
|
(1,349 |
) |
|
|
7 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
200,396 |
|
|
$ |
245,679 |
|
|
$ |
(45,283 |
) |
|
|
(18 |
)% |
*2024年3月31日までの期間から、間接製造コストの吸収をそれぞれのオリジナルカテゴリに割り当てる更新された製造業吸収方法を実施しました。2023年3月31日までの期間では、カテゴリー別の研究開発費、特に製造費、給与、その他の人員費、施設や技術に関する費用、専門サービス費用が比較のために再分類されている。この再分配は確認した研究や開発費用総額に影響を与えない.
26
2023年3月31日までの3カ月と比較して、2024年3月31日までの3カ月の研究開発費は4530万ドル減少し、減少幅は18%だった。低下は主に以下の要因によって推進されている
販売、一般、行政費用
販売、一般及び行政支出は行政、財務、法律、情報科学技術、業務発展、人力資源、商業及びその他の一般及び行政機能者の賃金、福祉、株式給与及び関連コストを含む。その他の一般的かつ行政的費用には、私たちの施設や技術関連コスト、法律、コンサルティング、会計サービスを割り当てる専門費用が含まれています。
次の表は、指定された時期ごとの販売、一般、管理費用をカテゴリ別にまとめています
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
報酬その他の人件費 |
|
$ |
42,052 |
|
|
$ |
38,467 |
|
|
$ |
3,585 |
|
|
|
9 |
% |
専門サービス |
|
|
39,665 |
|
|
|
35,091 |
|
|
|
4,574 |
|
|
|
13 |
% |
株に基づく報酬 |
|
|
24,419 |
|
|
|
24,837 |
|
|
|
(418 |
) |
|
|
(2 |
)% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
11,756 |
|
|
|
9,850 |
|
|
|
1,906 |
|
|
|
19 |
% |
他にも |
|
|
9,297 |
|
|
|
2,626 |
|
|
|
6,671 |
|
|
|
254 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(186 |
) |
|
|
(157 |
) |
|
|
(29 |
) |
|
|
18 |
% |
販売、一般、行政費用の合計 |
|
$ |
127,003 |
|
|
$ |
110,714 |
|
|
$ |
16,289 |
|
|
|
15 |
% |
2023年3月31日までの3カ月と比較して、2024年3月31日までの3カ月間の販売、一般·行政費は1630万ドル、または15%増加した。この成長は主に以下の要素によって推進されている
許可内権利を償却する
ライセンス内権利の償却は、2013年4月、2016年12月、2017年7月、2018年5月にWWA、Nationwide、BioMarin、Parent Projectとそれぞれ筋ジストロフィーで締結した協定に関連しています。各ライセンスにおける権利は、関連特許が関連費用が発生した日からの残り期間内に直線的に償却され、規制部門が承認したものであっても、適用製品の初の商業販売であってもよい。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちが記録した許可内権利償却はそれぞれ約60万ドルと20万ドルだった。
その他の収入、純額
他の収入、純額は、主に、債務融資の利息支出、現金、現金等価物および投資の利息収入、投資プレミアムの償却または投資割引の増加、および派生ツール定義に適合する規制に関連するか、または支払いに関連するか、または価格に対する公正価値の変化を含む。利子支出が主である
27
私たちの転換可能な手形の計算利息を含めて。私たちの現金等価物と投資には、通貨市場基金、社債、商業手形、政府と政府機関の債務証券、預金が含まれています。
2024年3月31日までの3カ月間で、他の純収入純額は2023年3月31日までの3カ月より約620万ドル減少した。減少は主に、または代償のある公平値が1，010万ドル増加したが、金利上昇により増加した投資減価純額が280万ドル増加したことと、2023年3月に満了した2024年11月15日に満期となった優先転換可能手形(“2024年手形”)の部分債務弁済による利息支出が220万ドル減少し、部分的に相殺されたためである。
所得税費用
2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間の所得税支出はそれぞれ約530万ドルと400万ドルだった。新聞に掲載されたすべての期間の所得税支出は主に連邦と州所得税に関するものだ。
流動性と資本資源
我々が2023年12月31日までのForm 10−K年度報告で報告したリースや債務手配の義務に大きな変化はなかった。
次の表は、各指定期間における私たちの財務状況をまとめています
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自分から |
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自分から |
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変わる |
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|
変わる |
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(単位：千) |
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$ |
|
|
% |
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|||||||
金融資産： |
|
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|
|
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||||
現金と現金等価物 |
|
$ |
427,290 |
|
|
$ |
428,430 |
|
|
$ |
(1,140 |
) |
|
|
(— |
)% |
短期投資 |
|
|
963,453 |
|
|
|
1,247,820 |
|
|
|
(284,367 |
) |
|
|
(23 |
)% |
非経常投資 |
|
|
33,919 |
|
|
|
— |
|
|
|
33,919 |
|
|
NM* |
|
|
制限現金 |
|
|
15,579 |
|
|
|
15,579 |
|
|
|
— |
|
|
|
(— |
)% |
現金、現金等価物、投資総額 |
|
$ |
1,440,241 |
|
|
$ |
1,691,829 |
|
|
$ |
(251,588 |
) |
|
|
(15 |
)% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
借金： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
転換債 |
|
$ |
1,239,246 |
|
|
$ |
1,237,998 |
|
|
$ |
1,248 |
|
|
|
(— |
)% |
借入総額 |
|
$ |
1,239,246 |
|
|
$ |
1,237,998 |
|
|
$ |
1,248 |
|
|
|
(— |
)% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運営資本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
流動資産 |
|
$ |
2,464,865 |
|
|
$ |
2,579,331 |
|
|
$ |
(114,466 |
) |
|
|
(4 |
)% |
流動負債 |
|
|
608,709 |
|
|
|
653,659 |
|
|
|
(44,950 |
) |
|
|
(7 |
)% |
総運営資金 |
|
$ |
1,856,156 |
|
|
$ |
1,925,672 |
|
|
$ |
(69,516 |
) |
|
|
(4 |
)% |
*NM：意味がない
2024年3月31日と2023年12月31日までの間，我々の主な流動資金源は，主に我々の製品の販売，ELEVIDYS優先審査証明書の売却純収益，2027年9月15日満期の1.25%転換可能優先手形(“2027年手形”)の純収益，部分決済と2024年手形交換部分普通株に関する上限利回りオプションの収益，羅氏との協力手配によるものである。私たちの現金の主な用途は、研究開発費用、製造コスト、販売、一般と行政費用、投資、資本支出、業務発展取引、長期債務とその他の運営資金要求の決済です。 私たちの運営資本の変化は主に経営活動における現金の使用を反映している。今後数年間の契約義務、承諾、債務超過需要は大きいが、経営活動のキャッシュフローと手元現金から短期融資需要と運営資本需要に資金を提供し続ける予定であり、これらの源は、これらの監査されていない簡明な総合財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月は運営資本需要を満たすのに十分であると予想される。
2025年3月31日以降、私たちの現金需要は、候補製品の研究、開発、商業化を進める能力に大きく依存するだろう。私たちは、主に株式および債務証券の売却および発行、私たちの技術の許可または売却、および追加の政府契約および/または援助を締結する研究開発協定から、追加の融資を求めることができるが、これらに限定されない。私たちの将来の支出と長期資本需要は巨大である可能性があり、以下の要素を含むが、これらに限定されない多くの要素に依存するだろう
28
私たちは融資が必要な時と必要に応じて提供されることを保証することができません。あるいはもしあれば、融資は優遇または受け入れ可能な条項で行われます。もし私たちが必要な時に追加的な融資を得ることができなければ、これは私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすだろう。ある程度、私たちが追加の株式証券を発行すれば、私たちの既存の株主は大量の希釈を経験するかもしれない。私たちは、既存の現金と現金等価物、および未来の運営によって生成された現金は、私たちの今後12ヶ月と予測可能な未来運営の資本需要を満たすのに十分であると信じている。
私たちは時々私たちの施設、貨物とサービスの提供、債務証券の発行などについて長期契約を達成します。私たちの製造計画の義務に関するより多くの情報は備考14：支払いの引受およびまたは事項当社の2023年12月31日までの年度のForm 10-K年度報告では、私は債務や賃貸手配項目の責任に大きな変動はありません。
現在承認されているか、または異なる研究開発段階にある製品や候補製品については、私たちの許可や協力協定に関連する将来の開発、法規、前払い印税、販売マイルストーンの支払いが義務付けられている可能性があり、金額は32億ドルに達する。これらのプロトコルの下での支払いは、一般に、いくつかの開発、管理、またはビジネスマイルストーンに達したときに満了し、支払われる。これらのマイルストーンの実現は不可能であり、2024年3月31日現在では支払いが不要であるため、我々の監査されていない簡明総合財務諸表には、このような事項や事項は記録されていない。いくつかの開発、規制承認、および商業マイルストーンの成功達成に依存するので、マイルストーンの支払いに関連する金額はまだ契約債務とみなされていない。
キャッシュフロー
次の表は、指定された期間ごとのキャッシュフロー活動をまとめています
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次の3か月まで |
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|||||||
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3月31日 |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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|
変わる |
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||||
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(単位：千) |
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$ |
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|
% |
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|||||||
提供された現金 |
|
|
|
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||||
経営活動 |
|
$ |
(242,076 |
) |
|
$ |
(209,396 |
) |
|
$ |
(32,680 |
) |
|
|
16 |
% |
投資活動 |
|
|
218,796 |
|
|
|
12,492 |
|
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|
206,304 |
|
|
NM* |
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|
融資活動 |
|
|
22,140 |
|
|
|
101,795 |
|
|
|
(79,655 |
) |
|
|
(78 |
)% |
現金と現金等価物の減少 |
|
$ |
(1,140 |
) |
|
$ |
(95,109 |
) |
|
$ |
93,969 |
|
|
|
(99 |
)% |
*NM：意味がない
経営活動
2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間の営業活動に使用された現金は、非現金項目を調整した純利益 （ 損失 ） と営業資産 · 負債の変動から構成され、合計 2 億 4，210 万ドル、 2 億 9，940 万ドルとなりました。
29
それぞれだ2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の営業活動に使用された現金は、主に以下のように調整された純利益 3，610 万ドルによって牽引されます。
このような非現金費用は増加した1240万ドルの投資割引純額によって部分的に相殺される。
私たちの経営資産と負債の変化による現金純流出は主に以下の要素によって推進されている
2023年3月31日までの3カ月間の経営活動で使用された現金は主に5.168億ドルの純損失に押されており、調整後の純損失は以下の通り
これらの非現金費用は増加した870万ドルの投資割引純額によって部分的に相殺される。
私たちの経営資産と負債の変化による現金純流出は主に以下の要素によって推進されている
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した現金は2億188億ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月間に提供された現金は1250万ドルだった。3か月までの投資活動で提供された現金
30
2024年3月31日には主に4.777億ドルの売却可能な証券満期日が含まれ、一部は2.165億ドルの売却可能証券の購入と3240万ドルの不動産および設備購入によって相殺された。
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供する現金は、主に売却可能な証券の満期と販売収入4.488億ドルを含み、一部は売却可能な証券購入の4.268億ドルと不動産や設備購入の950万ドルで相殺された。
融資活動
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した現金はそれぞれ2210万ドルと1.018億ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する現金には、我々の従業員の株式購入計画に基づいてオプションを行使し、株を購入した2210万ドルが含まれている。
2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する現金は、2024年債の上限引受株式オプションの8060万ドルの部分決済と、我々の従業員の株式購入計画に基づいてオプションを行使し、株を購入する2800万ドルの収益を含み、一部は2023年3月2024年債の一部債務返済に関連する690万ドルの第三者債務転換コストによって相殺される。
項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示
我々の現行の投資政策は、通貨市場投資、商業手形、預金、政府および政府機関債券、および期限が24ヶ月以下の高級社債を含む多元化を維持するポートフォリオである。2024年3月31日現在、我々は、4.273億ドルの現金および現金等価物、9.635億ドルの短期投資、3390万ドルの非流動投資、1560万ドルの非流動制限現金を含む約14.403億ドルの現金、現金等価物、制限現金および投資を持っている。同社は売却可能に分類された債務証券のみを保有している。現金等価物や投資の公正価値は市場金利の潜在的な変化によって変化する可能性がある。金利感応型ツールの公正価値の潜在的な変化は，全期限の仮定10ベーシスポイントの不利な変動によって評価された。2024年3月31日現在、この仮定の10ベーシスポイントの不利な変動は、公正価値における我々の金利感受性ツールの仮定損失約40万ドルをもたらすと予想される。
我々が発行した2027年債券元金総額は11.5億ドル、年利は1.25%で、半年ごとに現金形式で毎年3月15日と9月15日に支払われている。2024年債券元金総額は1.058億ドル、年利率は1.5%であり、半年ごとに5月15日と11月15日に現金形式で支払われるため、市場金利変動の影響を受けない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
2024年3月31日現在の10-Q表四半期報告書に含まれる期間が終了した時点で、我々の経営陣(我々の最高経営責任者·CEOを含む)の監督·参加の下、改正された1934年証券取引法(“取引法”)第13 a-15及び15 d-15規則(B)段落に基づいて、我々の開示制御プログラム及びプログラムの有効性を評価した。今回の評価の目的は、評価日までに、我々の開示制御及び手続が有効であるか否かを決定することであり、合理的な保証を提供し、取引法に基づいて、米国証券取引委員会に提出された文書に開示された情報(I)米国証券取引委員会規則及び表に指定された期間内に記録、処理、集計及び報告され、(Ii)蓄積され、我々の最高経営者及び我々の最高財務官を含めて、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために蓄積され、我々の経営陣に伝達されなければならない。この評価によると、経営陣は、2024年3月31日までに、私たちの開示統制と手続きが有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある変化はありません。
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第二部その他の資料
項目1.法的訴訟
実質的な法的手続きについては、お読みください備考14：支払いの引受およびまたは事項本報告書に含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表。
第1 A項。R.RISK要因です
本報告の以下および他の部分および我々が米国証券取引委員会に提出した他の文書におけるリスクおよび不確実性の記述は、実際の結果が本報告に含まれる前向き陳述予想の結果と大きく異なる可能性がある。以下の要素及び著者らの経営業績に影響する他の変数のため、過去の財務業績は未来の業績の信頼できる指標と見なすべきではなく、投資家は歴史傾向を利用して未来の業績或いは傾向を予測すべきではない。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今予想していませんか、あるいは私たちが今どうでもいいと思っている他の事件もまた私たちの経営結果と財務状況に影響を及ぼすと思います。
私たちの業務に関わるリスク
私たちはアメリカでの私たちの製品の商業成功に強く依存しています。適用すれば、製品販売の期待を達成できないかもしれませんし、収益性と運営の正のキャッシュフローを維持したり実現することもできません。
FDA加速承認EXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45，ELEVIDYSはそれぞれDuchenneの治療法として，Duchenne患者とDuchenne遺伝子に変異が確認されたDuchenne患者と4~5歳の外来Duchenne患者にそれぞれ用いられている。ExONDYS 51は米国、イスラエル、クウェートでの発売が許可され、AMONDYS 45は米国とクウェートで発売され、VYONDYS 53とELEVIDYSはすでに米国のみの発売が許可されている。我々のELEVIDYSパートナーの羅氏はすでにELEVIDYSの米国以外の地域でのいくつかの許可を得ている。私たちの商業PMO製品も私たちのEAPを通じてより多くの国/地域で販売されています。私たちの製品の商業成功は引き続き依存します。将来のどの製品の商業成功も、私たちの製品または競争相手の製品に起因する多くの要素に依存します
32
私たちの製品販売は異なる時期に大きな変動があり、最終的に、私たちは私たちの製品から十分な収入を生み出して、収益性を維持したり、私たちの予想した運営レベルを維持したりしないかもしれません。
EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45とELEVIDYSはすでにFDAの加速承認を得たが、それらは未来の承認後の発展と監督要求に直面しており、これは追加の挑戦をもたらした ナビゲーションを成功させることができます
ExONDYS 51，VYONDYS 53およびAMONDYS 45に対するFDAの加速承認は，これらの製品を服用しているいくつかの患者において骨格筋中の筋ジストロフィー蛋白が観察される代替バイオマーカーの増加に基づいている。ELEVIDYSに対するFDAの加速承認は，ELEVIDYSによるタンパク質発現の代替終点への影響に基づいている。これらの製品は、ラベル、パッケージ、保存、広告、販売促進および記録保存に関するFDAの継続的な要求に制約され、追加のセキュリティ、有効性、および他の発売後情報をFDAに提出することが要求されています。
承認経路を加速する下で、継続承認は検証性試験における臨床利益の検証に依存する可能性がある。これらの承認後の要求と約束は実行不可能である可能性があり、および/または私たちに重大な負担とコストをもたらす可能性があり、私たちの製品開発、製造、供給に負の影響を与える可能性があり、私たちの財務業績に負の影響を与える可能性があります。登録完了を含む承認後の承諾と要求を満たすことができず、特に私たちが行って計画中の製品研究から積極的な安全性と有効性データを得ることができず、FDAが負の規制行動をとることを招き、および/またはEXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45またはELEVIDYSの監督許可を撤回する。最近公布されたFDORAは，承認経路で承認された薬物に対するFDAの迅速な脱退手続きを拡大し，スポンサーが何も必要な承認を行わなければ職務研究を行っていない。
医薬品メーカー及びその施設はFDAと他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けて、cGMP法規に適合することを確保する。医薬品メーカーは，この製品の臨床試験や商業使用の有害事象を継続的にモニタリング·報告することが求められている。もし私たちあるいは監督機関が以前未知の不良事件或いは予期しない深刻性或いは頻度の事件を発見した場合、監督管理機関はラベルの変更、リスク評価と緩和策略計画の実施、或いは追加の上場後の研究或いは臨床試験を行うことを要求する可能性がある。私たちまたは規制機関が、原料薬または医薬製品の製造または試験施設のような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、特定の製品ロットを市場から除去し、製品を市場から撤回し、同じ製造材料を使用する臨床試験を一時停止または一時停止することを含む、製品および/または製造業者に制限を加える可能性がある。FDA加速承認条項によって承認された薬物のスポンサーは、発売承認後120日後に使用しようとするすべての販売促進材料を初めて使用する前に少なくとも30日前にFDAに提出しなければならない。もし私たちまたは私たちの製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関はできます
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私たちは精算政策に関連する不確実性の影響を受けており、精算政策が有利でなければ、私たちの製品および/または候補製品の商業成功を阻害または阻止する可能性がある。
私たちがアメリカでの製品の販売を維持および/または増加させることができるかどうかは、政府当局、個人健康保険会社、その他の第三者支払人が設定した保証範囲と精算レベルにある程度依存する。第三者決済者たちは医療製品とサービスの有効性と料金に疑問を提起するようになっている。私たちは私たちの製品のために十分な第三者保険を獲得したり維持したりすることができないかもしれません。および/または私たちは私たちの製品に割引またはリベートを提供して、十分な保険を獲得または維持することを要求されるかもしれません。
民間保険会社は、私たちの製品の補償および補償レベルを承認するかどうかを決定するために、コンプライアンスで収集して提供できる任意の新しいデータや分析を含めて、私たちの製品の効果、有効性、費用対効果、安全性を考慮し続けると予想されます。新しい証拠を生成する上でかなりの遅延がある場合、あるいは私たちが収集した任意の新しいデータや情報が私たちに不利であれば、第三者保険会社は私たちの製品の販売に負の影響を与える保険決定を下すかもしれません。私たちは支払者たちと議論を続け、その中の何人かは最終的に保証を拒否するかもしれない。私たちは満足できるレートや基礎で他の保険会社から私たちの製品に対する補償承認を受けることができないかもしれません。この場合、私たちの業務は大きな悪影響を受けることになります。しかも、このような承認を得ることは時間がかかって高価な過程かもしれない。私たちが有利な保証決定を維持できない場合、および/または第三者保険会社から追加的な有利な保証決定を得ることができない場合、私たちの業務は、特に治療を開始した患者の再認可中に実質的な悪影響を受けるであろう。政府の健康計画、個人健康保険会社(管理医療機関を含む)や他の精算機関や支払人が私たちの製品が精算の適応を受けることを制限したり、承認の加速や代理終点の臨床的意義を認められなかった場合、私たちの業務も悪影響を受ける可能性があります。
さらに、景気後退、財政政策の変化、失業率の一般的な上昇が、世界の医療システムをどの程度混乱させ、私たちの製品を得る方法をどの程度乱すか、あるいは失業や従業員の流失傾向、商業支払者保険から政府支払者保険への転換、あるいは患者援助および/または無料薬物計画需要の増加による個人健康保険範囲の広範な損失を予測することはできず、いずれも私たちの製品を得る機会と私たちの純売上高に悪影響を及ぼす。
一部の外国の国、特にカナダやヨーロッパ、ラテンアメリカ、アジア太平洋地域の国では、処方薬の定価と精算は政府によって厳格にコントロールされている。これらの国では、規制承認や製品の発売を受けた後、政府当局との価格設定や補償交渉に12~24カ月以上かかる可能性がある。いくつかの国または地域で有利な適応補償または定価承認を得るためには、より多くの研究を含むより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。また，世界のいくつかの国では政府による薬品価格の凍結や低減措置が実施されている。もし私たちの製品が補償を求めるいかなる国/地域でも補償を受けることができない場合、あるいは範囲や金額が限られている場合、あるいは定価レベルが満足できない場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。また、多くの外国諸国は他国の公式公開価格を参考にしているため、一国の価格水準は満足できず、全体の収入にマイナス影響を与える可能性がある。
当社は、現在および将来の医療改革、医療費削減に向けた政府の医療プログラムや民間保険会社 （ マネージドケアプランを含む ） によるイニシアチブ、医薬品価格の精査、政府支出削減に関する現在進行中の議論、追加的な立法提案など、多くの要因により、現在および将来の当社の製品の販売に関連して価格圧力がかかると予想しています。これらの医療改革努力、または将来の法律または規制措置を目的とした
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医療費の管理と削減は、医薬品に対する償還を制限したり、アクセスを制限したり、不利な価格変更を課したりする措置を通じたものを含め、当社および当社のパートナーの製品に対する償還を満足のいく水準で得たり維持したりする能力に影響を及ぼし、当社の事業および財務結果に重大な害を及ぼす可能性があります。
また、ELEVIDYSと著者らの候補遺伝子治療製品は治療の新しい方法を代表しており、これは定価、精算、支払いと薬物獲得戦略の面でより高いレベルの革新が要求される。現在の精算モードは著者らの遺伝子治療製品と候補製品の独特な要素に適応できない可能性があり、比較的に高い前期コスト、長期治療効果と安全性データの不足及び複雑な管理、投与量と患者のモニタリング要求に関連する費用を含む。そのため，これらの療法を支援するために，支払い方式，定価戦略，従来の支払いモードを再調整する必要があるかもしれない。
全体的に、医療コストの下振れ圧力は大きくなっている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。もし私たちが十分な精算レベルを得ることができなければ、私たちの製品と候補製品をマーケティングして販売する能力は損なわれるだろう。私たちの製品や候補製品に関するサービス(例えば、患者に私たちの製品を管理する)のために精算の仕方やレベルを提供することも重要です。このようなサービスの精算不足は医師のボイコットを招き、製品のマーケティングや販売能力を制限する可能性がある。
医療政策改革や他の政府や個人支払者イニシアティブは、我々の製品や候補製品に悪影響を及ぼす可能性があり、ビジネスでの成功を阻止する可能性がある。
米国政府と各州は、処方薬や生物学的医薬品の利用管理やコストの管理、および / または削減を含む、医療改革を積極的に追求し続けています。連邦または州のヘルスケア改革が将来の事業および業績に悪影響を及ぼさないという保証はありません。また、ヘルスケア政策に関する将来の連邦または州の立法、司法または行政の変更が当社の事業にどのような影響を及ぼすかを予測することはできません。
アメリカ政府、州立法機関と外国政府は、政府の支払いと個人保険医療コストの増加を制限するためにコスト制御計画を実施することに大きな興味を示し、価格制御、医療補助薬品脱税法の要求の免除、ブランドの処方薬の代わりに模造薬を使用することを制限し、政府医療保健計画の下で支払う製品に対して新しい要求を実施し、税金の上限を撤廃することを含む。バイデン政府と国会、州立法機関、民間部門は、医療コストの上昇を抑制するための医療政策、特に処方薬コストを引き続き考慮し、とる可能性が予想される。他の可能な行動に加えて、これらの費用制御措置は、実施または修正を含むことができる
近年、政府はメーカーがその商業製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、州と連邦立法を提出し、公布し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革することを目的とした。
将来、医療業界や第三者保険や清算に関連する追加の法律、法規または政策、あるいはこれらの法律、法規、または政策が私たちの業務にどのような影響を与えるかを予測することはできません。上記に記載された措置、または他の医療システム改革を含む任意のコスト制御措置は、私たちの製品および候補製品のために制定される可能性のある保険範囲および価格を著しく減少させることができ、これは、私たちの純収入および経営業績に悪影響を及ぼすだろう。
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私たちの製品は患者、支払人、または医療提供者によって広く採用されない可能性があり、これは私たちの潜在的な収益性と将来の業務の将来性に悪影響を及ぼすだろう。
我々の製品のビジネス成功は，特に米国では，患者，支払者，医療保健提供者の市場採用程度に依存する。もし私たちの製品がどんな理由でも十分な市場採用率に達していなければ、あるいは市場採用率が持続できなければ、私たちの潜在的な収益力と私たちの将来の業務見通しは深刻な悪影響を受けるだろう。私たちの製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存しています
また，ELEVIDYSを含む我々の候補製品の潜在的なビジネス成功は，我々の候補製品を管理する任意の輸液センターの容量を含む他の要因に依存する。
ELEVIDYSと我々の候補遺伝子治療製品は安全ではないか、あるいは予見できない有害事象を引き起こす可能性があると考えられるかもしれない。他の遺伝子治療計画の失敗、負の世論、遺伝子治療に対する監督審査の強化はELEVIDYS或いは著者らの遺伝子治療候補製品の安全性に対する大衆の見方を損なう可能性があり、そして私たちの業務を展開する或いはELEVIDYS或いは私たちの遺伝子治療製品候補製品の監督管理許可を得る能力を損害する。
遺伝子治療は依然として新しい応用技術であり、今まで、少数の遺伝子治療製品だけがアメリカ、EU或いはその他のところで許可され、ELEVIDYSを含む。公衆の認知は遺伝子療法が安全でないという説の影響を受ける可能性があり，遺伝子療法は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。特に、私たちの成功は、私たちの候補製品が対象とする遺伝病を専門的に治療する医師に依存し、彼らが開発した治療レジメンは、彼らがよく知っている、より多くの臨床データを得ることができる既存の治療方法を代替または補充するために、私たちの候補製品を使用することに関する。
また，遺伝子治療，遺伝子テスト，遺伝子研究の倫理，社会および法律面の懸念は，追加の法規制や使用が禁止される過程を招く可能性がある。連邦と州機関、国会委員会、そして外国政府はバイオテクノロジーをさらに規制する意図を表明した。より厳しい規制や私たちの製品や候補製品が安全でないと主張したり、危険を構成したりすることは、私たちがどんな製品を商業化するかを阻止するかもしれません。新しい政府要求を制定し、規制部門が私たちが開発している候補製品を承認することを延期または阻止するかもしれない。立法が変わるかどうか，条例，政策やガイドラインが変わるかどうか，機関や裁判所の解釈が変わるかどうか，あるいはこれらの変化の影響(あれば)が何になるかは予測できない。
より厳格な政府法規または負の世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損害し、私たちの候補遺伝子治療製品の開発および商業化を遅延または損害する可能性があり、またはELEVIDYSまたは私たちが開発する可能性のある任意の他の製品を要求するかもしれない。例えば，早期の遺伝子治療試験は死を含むいくつかのよく知られた有害事象を招いている。私たち、私たちの戦略パートナーまたは他の会社が行った臨床試験は、治療効果の低下および/または深刻な有害事象が出現する可能性があり、たとえこのような有害事象が最終的に関連する候補製品または製品に帰することができなくても、および/または遺伝子治療製品の商業化失敗は、政府規制の増加、公衆認知不良、候補製品のテストまたは承認過程中に規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出すること、および任意のこのような候補製品に対する需要の低下を招く可能性がある。
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私たちは製品の世界的な足跡をアメリカ以外の地域に拡張することができないかもしれない。
EXONDYS 51 は米国でのみ販売が承認されています。イスラエルとクウェート、米国とクウェートでは AMONDYS 45 、 VYONDYS 53 と ELEVIDYS は米国でのみ販売が承認されています。ELEVIDYS のパートナーであるロシュは、米国外の地域で ELEVIDYS の承認を取得しています。2016 年 11 月にエテプリルセンの MAA を EMA に提出し、 2016 年 12 月に申請が妥当化されました。2018 年 6 月 1 日に発表したように、 EMA の CHMP はエテプリルセンについて否定的な意見を採択しました。2018 年 9 月、 EMA の CHMP はエテプリルセンに対する否定的な意見を確認し、欧州委員会は 2018 年 12 月に CHMP の意見を採択した。2019 年には、 eteplirsen のフォローアップ EMA の科学的助言を求めた。現在進行中の研究からのデータが利用可能になれば、潜在的な次のステップについて EMA との将来の関与を評価する予定です。
米国以外の国/地域で任意の製品を販売するためには、これらの国/地域で承認された多くの異なる法規要件を遵守しなければならない。これらの要求は、製品の安全性や有効性に関する証拠証明、製品のラベル、流通、広告、販売促進、製品の定価や精算などの管理に関連している。米国以外の国で上場承認を得ることは広く、長く、高価で不確定な過程であり、規制機関は様々な理由で申請を拒否したり、延期したり、私たちの任意の製品を承認したり、制限したり、拒否したりする可能性がある
承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと追加の行政審査期限が関連する可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、米国で承認されるのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。特に多くの外国では、製品が商業流通前に定価や精算承認を得ることが求められている。多くの外国で行われているコスト制御措置は私たちの製品の定価や精算に影響を及ぼすかもしれない。これは大きな遅延を招く可能性があり、一部の国で最終的に承認された価格は私たちが予想していた製品を提供する価格よりも低いかもしれない。
1つの国/地域で上場承認を得ることは、他の国/地域での市場承認を確保することはできないが、1つの国/地域でマーケティング承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国/地域の承認プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。他の国で上場承認を得ることができなかったり、承認を得る上でいかなる遅延や挫折が生じたりすることは、製品の海外市場開拓能力を弱めることになり、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、1つの国または地域で承認を得られなかったことは、他の国または地域におけるEAPの販売に影響を与える可能性がある。私たちの製品が他の国で規制部門の承認を得ることに成功しても、私たちの収益能力は商業や医療インフラ、定価と精算交渉、政府支払者を含む第三者支払者との決定に依存するだろう。
また、羅氏には、eteplirsen、golodirsen、casimersenを含む米国国外で商業化された特定の製品の独占的な許可を得るために独占的な選択権が付与されている。この選択権を行使すれば、羅氏はこのような製品の米国国外での商業化の独占的な支配権と決定権を持つことになる。
私たちがアメリカ以外のEAPで得たeteplirsen、Golodirsen、Casimersenの歴史的収入は続かないかもしれませんが、私たちはEAPを通じて私たちの製品を流通し続けることができないかもしれません。
私たちはいくつかの製品が現在承認されていない国で私たちの製品のためにグローバルEAPを設立しました。EAPでこれらの製品を流通させて収入を得ていますが、歴史的な収入が予測できません
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この計画は、私たちのEAPを通じて私たちの製品を流通し続けることができるかどうかにかかわらず、あるいは収入が私たちのEAPを通じて過去に発生した販売収入を超えるかどうかにかかわらず、続けるだろう。EAPの許可が満了または終了した場合、国家EAPによる精算を停止することができる。例えば、EAP管轄区域の医療提供者は、彼らの患者が私たちの製品から十分な利益を得たと信じないかもしれないし、あるいは私たちの製品が彼らの国の監督管理機関の許可を得てから私たちの製品処方を発行することを望んでいるかもしれない。医療提供者がEAPを介して患者のために我々の製品を獲得することに興味があっても，薬物の資金が保障されなければ，患者は我々の製品を得ることができない可能性がある。
私たちの業務と財務業績はまだロシアとウクライナの間の持続的な衝突や中東紛争の実質的な悪影響を受けていない。米国以外の国からの収入の増加に伴い、EAPを介してこれらの地域の患者に接触する機会や、ロシア、ウクライナ、中東地域で私たちの製品の収入を商業的に販売する能力が悪影響を受ける可能性がある。米国や他の国は、ロシアやベラルーシを含む盟友と商売をしている会社に制裁を科す可能性を提案している。私たちはまた、私たちのEAPの第三者流通業者やサービスプロバイダのような、私たちと業務取引のある第三者との制裁に悪影響を受ける可能性があります。
私たちのEAPを通じて製品販売収入を維持できなかった場合、および/またはこれらの製品の商業販売収入が過去の売上高を超えた場合は、ロシアとウクライナの間の持続的な衝突や中東の不安定など、我々のEAP下の問題または世界的な不安定によって、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの製品の排他性を獲得したり維持できなかったりすることは、私たちの製品を競争から守ることができず、私たちの業務が悪影響を受ける可能性があります。競合他社が特定の国/地域で同じまたは実質的に同じ製品をライセンス販売し、規制排他性が付与されている場合、競争相手の規制排他性により、我々の製品はライセンス販売できない可能性があるため、その製品開発への投資は返却されない可能性がある。
どんな特許保護以外にも、私たちは様々な形態の規制に依存しています 私たちの製品を独占的に保護します。私たちの製品開発期間中、私たちはどんな形の規制もあると予想されます 私たちの製品が承認されると、独占的な割引を受けることができます。規制の排他的な実施と実行には規制データ保護と市場保護が含まれる可能性があり、各国間の差が大きい。規制の排他性を得ることができなかったか、または法的挑戦、変化または解釈または他の理由により、各市場で私たちの製品のためにそのような保護の範囲または持続時間を得ることができなかったか、または私たちの製品の収入に影響を与える可能性があり、または1つまたは複数の特定の国または地域で私たちの製品を販売するかどうかの決定に影響を与えるか、または私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。規制を受け入れたり維持したりすることは保証できません 私たちの現在または未来の製品の独占権は、私たちが孤児の地位を与えられた製品が孤児薬の地位を失ったり、孤児薬に提供されたデータやマーケティング独占権を失ったりすれば、私たちの業務と運営は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの製品と候補製品の性質のため、新しい化学実体(“NCE”)の独占性と新しい生物独占性に加えて、孤児薬物独占性は私たちが孤児薬物指定を受ける資格がある製品に対して特に重要である。条件に合った製品について、私たちは孤児の薬物独占に依存して競争地位を維持する計画だ。もし私たちの製品が十分な特許保護を持っていなければ、規制排他性を得る相対的な重要性はもっと大きいだろう。我々のいずれの製品の孤児の地位が付与または維持されている場合には、承認後の上記指定された期間内に市場独占経営権を提供するが、孤児薬物地位に基づいて我々の製品に適用される排他期間(例えば、米国では7年)の間または後に、同じ適応に対して同じまたは同様の活性成分を使用する製品が規制部門の承認を得ることを他社が排除することはできない。例えば，EXONDYS 51の専門期間は2023年9月までである。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。2021年、米国第11巡回控訴裁判所は、Catalyst PharmPharmticals，Inc.がBeceraを訴える事件で下した裁決に触れ、“孤児薬品法”において孤児の適応として承認された薬物や生物製品に適用される排他的条項の解釈に関連しており、このような製品の孤児の排他的範囲を著しく拡大する可能性がある。FDAがCatalystをどのように適用するかの決定によると、それは私たちが孤児の独占権を獲得または解決する能力に影響を与える可能性があり、FDAが以前に認めた私たちの製品の孤児の独占権を保留する能力に影響を与える可能性がある。Catalyst決裁のこれらの影響を防止するために“孤児薬物法”を改正する立法が提案されているが，このような立法がいつ公布されるかどうかは不明である。
また、私たちは私たちの製品の規制排他性を維持するリスクに直面する可能性があり、私たちの保護を維持しても回避される可能性がある。例えば、以下の場合、米国の孤児薬物独占経営権は廃止される可能性がある：(I)代替競争製品は、私たちの孤児独占製品に対する臨床的優位性を示すか、または(Ii)患者の需要を満たすのに十分な数の私たちの孤児製品を保証することはできない。また，競争相手は異なる薬物や生物製品の承認を得る可能性があり，我々が以前承認した孤児製品には排他的な適応がある。ヨーロッパでは、孤児薬の排他性は、孤児薬名または孤児製品発売後に許可された状態基準の大きな変化(例えば、製品収益力が孤児薬名の基準を超える)、問題を含むいくつかの理由で修正される可能性がある
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孤児薬または競合薬の生産または供給と比較して、類似しているが、臨床的には最初の孤児薬よりも安全で、より効果的であり、または他の態様でより良い。したがって、他の会社は、NDA、BLAまたはMAAを提出する予定の任意の候補製品と同じ孤立薬物または同様の薬物の独占経営権および同じ孤立指示を付与される上場の承認を得ているか、または得られる可能性がある。このような状況が発生した場合、私たちが以前承認した孤立製品は競争に直面する可能性があり、私たちの候補製品のいかなる懸案でもあるNDA、BLA、またはMAAは、ライバル会社が米国またはEUの専門期間に満了するまで承認されない可能性がある(場合によっては)。例えば，FDAは2021年9月に，遺伝子治療製品をいつ孤児薬物の排他的目的と見なしているかを解釈する“同じ”または“異なる”立場に関する指導意見を発表した。このガイドラインは、2つの遺伝子治療製品が異なるベクターを有するか、または使用する場合、FDAは通常、それらを“異なる”薬物と見なすことを意図していることを指摘している。さらに、このガイドラインによれば、腺関連ウイルス5(AAV 5))に対する同じウイルス群(例えば、腺関連ウイルス2(AAV 2))からのベクター間の差が、走性、免疫反応回避、または潜在的挿入変異などの要因に影響を与える場合、FDAは、通常、これらのベクターを異なるものと見なすことを意図している。しかし、このような基準に対する説明にはかなりの不確実性がある。本ガイドラインに示すように，遺伝子治療製品に適した孤児薬物独占性は発展していく分野であり，FDAの変更や解釈を受ける可能性があるため，FDAがこれらの規則をELEVIDYあるいは我々の遺伝子治療製品候補製品にどのように適用するかを決定することはできない。
もし私たちが内部商業化能力を維持し、さらに発展させることに成功できなければ、私たちの製品の販売はマイナスの影響を受けるかもしれない。
私たちはビジネスチームを招聘して訓練し、私たちが必要と思う組織インフラを投入して、私たちの製品がアメリカでビジネス成功を達成することを支援しています。私たちがビジネス能力を維持し、さらに発展させるために努力することを阻害する可能性がある要素は、
効果的なビジネス、販売、マーケティングインフラをうまく維持できなければ、アメリカでのわが製品の予想売上を実現、維持、または増加させることは困難であり、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
Duchenne，LGMDs，CMT 1 aを有する患者数は少なく，正確な確定は得られていない。実際の患者数が私たちが予想しているより少ない場合、私たちの収入と利益を実現する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
Duchenne，LGMDとCMT−1 aはまれで致命的な遺伝病である。世界生まれの男性では，3，500から5，000人に1人がDuchenneの影響を受けており，そのうち13%がエクソン51にスキップされやすく，8%の人がエクソン53にスキップされやすく，8%の人がエクソン45のスキップを受けやすいと推定されている。LGMDは1つのクラスとして，14，500人に1人が影響を受け，123，000人に1人が影響を受けると予想される.CMTは末梢神経疾患のグループであり，約2500人に1人が影響を受けている。米国では、1 A型CMTは約50，000人の患者に影響を与えている。これらの患者集団規模の推定は、限られた数の発表された研究と内部分析に基づいている。各種の要素は私たちの製品と候補製品の市場規模を縮小する可能性があり、疾病の深刻性、患者人口統計及び患者免疫システムが私たちの製品と候補製品に対する反応を含む。これらの研究の結果やそれらの分析が関連する患者集団を正確に反映できない場合、市場に対する評価は不正確である可能性があり、私たちの収入目標を達成することを困難または不可能にしたり、収益性を獲得し、維持したりすることが困難である。
私たちは激しい競争と迅速な技術変革に直面しており、これは他社が競争力のある製品を発見、開発、商業化することを招く可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬業界は競争が激しく、重大かつ迅速な技術変革の影響を受けやすい。私たちは多くの製薬とバイオテクノロジー会社が私たちの製品や候補製品に対する分野で積極的に研究と開発に従事していることを知っている。競争相手の中には候補製品を開発したりテストしたりしています
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今か未来に私たちの製品や候補製品と直接競争するかもしれない。例えば、Duchenneの分野では、Wave(特にエクソン51および53)、Nippon Shinyaku(特にエクソン44およびエクソン53)のようなエクソンの候補製品を開発または開発している第三者の競争に直面しており、(I)FDAの承認されたViltepso(Viltolarsen)、Daiichi(特にエクソン45)、Dye Treeuticsがエクソン44、45、51および53の抗体オリゴヌクレオチドリンカー、Avidity Biosciencesを求めてエクソン44、45および抗体51を求める抗体オリゴヌクレオチド51、特にPepen Biosciencesがエクソン44、45および抗体51を求める候補製品が開発されている。SQY治療およびBioMarin(BMN−351エクソン51)；(Ii)ファイザーおよびSolid(Ultragenyxとも協力する)およびRegenxbioなどの遺伝子療法(Iii)遺伝子編集は、CRISPR/CAS 9方法、例えばExonics Treeutics(Vertex PharmPharmticalsによって買収された)、CRISPR Treeutics、Editas MedicineおよびPrecision Biosciences(礼来会社と協力)；PTC治療法などの他の疾患修正方法、例えばPTC治療法、不義変異に対する小分子候補atalurenを有する。(V)他の方法は、Santhera(Reveragen)、Fibrogen、ReveraGen、Capricor Treeutics(Nippon Shinyakuと協力)、BioPhytis、Mallinckrodt、アンチセンス治療会社、ItalFarmco(最近承認された製品givinostat)、DystgenおよびEdgeWise Treeuticsによって開発された、または我々の製品および候補製品と相補的である可能性がある他の方法である可能性がある。BioMarinは2016年5月31日にDrispersenとその他の臨床段階候補薬BMN 044，BMN 045およびBMN 053の臨床·規制開発を中止する意向を発表したが，当時−現在は異なる形態のDuchenneの第2段階研究にあったが，Duchenneを治療するための次世代オリゴヌクレオチドの開発を継続する予定であることをさらに発表した。事実，BioMarinはBMN−351のINDイネーブル研究を行っていることを発表しており，オリゴヌクレオチド療法である。また，Waveはsuvodirsenの開発中止を宣言し，WVE−N 531の開発を休止しているが，エクソン53オリゴヌクレオチドWVE−N 531の臨床開発開始が発表されている。
また、多くの製薬·バイオテクノロジー会社がプラットフォーム技術を積極的に利用して研究·開発していることが知られており、これらの技術は、Alnylam製薬会社、Arbutus(前Tekmira製薬会社)、Deciphera製薬会社、エオニス製薬会社、羅氏革新センターコペンハーゲン社(前Santaris Pharma A/S)、シャルル社(現在武田製薬)、Biogen、Moderna、アビディ、ディーン治療会社、ストック治療会社、支点治療会社、Ultragenyx、セノフィ、ペプシなど、我々以外の会社との競争とみなされる可能性がある。また、いくつかの会社や機関は、メッセンジャーリボ核酸、遺伝子療法、遺伝子編集(CRIPSRやAAVなど)と、筋ジストロフィー、神経筋、まれな疾患分野で開発されている療法の潜在的競争相手である小分子療法と、アストラス製薬会社、バイオ遺伝会社、矢印製薬会社、アイオニス社、Alexion製薬会社、サイノフィ社、シャルル社(現武田社)、礼来社、Alnylam製薬会社、Moderna社、Akashi社、Capricor社(日本新宿会社と協力)、オックスフォード大学、Exonics治療会社(Vertex社、買収された製薬会社)、Capricor社(日本新宿と協力)、オックスフォード大学、Exonics治療会社(Vertex社、Vertex社、買収されている)を含む候補製品の開発について協力または他の合意に達している。Editas Medicineです
もし私たちのいかなる競争相手も規制機関のその候補製品の承認を得ることに成功すれば、私たちの市場進出、市場シェアを獲得したり、市場シェアを維持する能力を制限するかもしれません。なぜなら、私たちのプラットフォーム技術、製品と候補製品ラインは杜興空間または他の病気を対象としているからです。
私たちの競争相手は技術の開発に成功するかもしれません。これらの技術は私たちの製品や候補製品の市場規模を制限するほか、私たちの製品と候補製品の監督審査と発売後の流れに影響を与え、私たちの製品や候補製品よりも効果的で、あるいは私たちの技術を時代遅れにしたり、競争力に欠けたりします。他の事項を除いて、私たちの競争相手は私たちの製品または候補製品と関連しているかもしれません
さらに、 ELEVIDYS の開発および商業化、および現在承認されているラベルの拡張、および遺伝子治療薬候補の開発は、現在承認されている製品と競合または置き換える可能性があり、現在承認されている製品の販売による将来の収益に影響を与える可能性があります。当社の遺伝子治療製品候補を開発中
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現在承認されている製品と重複する患者集団の潜在的な治療法であり、遺伝子治療製品候補が既存の承認製品と併用されるか、または別の治療レジメンで使用されるかは決定されていません。
上記のどんな理由でも、私たちの収入は競争圧力に直面する可能性がある。また、私たちも私たちの製品を販売する権利がある地域で競合製品を販売すれば、私たちの売上は減少するかもしれません。あるいは私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
ELEVIDYSの将来の販売は、私たちのPMO製品の販売増加を低下させたり、販売を減らしたりする可能性があり、これは可能な在庫出荷を含めて、私たちの経営業績にマイナス影響を与える可能性があります。
ELEVIDYSのアドレス可能な患者群とわれわれのPMO製品の治療条件に適合する患者群との間には大量の重複が存在する可能性がある。将来，ELEVIDYSはわれわれのPMO製品とともに使用可能であり，単独の治療案としても使用可能である。したがって，ELEVIDYSは我々のPMO製品と競合する可能性がある.そのため，ELEVIDYSの商業化成功は我々PMO製品の販売を減少させる可能性があり，在庫が多すぎ，時代遅れや使用できないと，在庫抹消に関する巨額の会計費用を招く可能性がある。
我々は、ロー氏との協力を含む複数の協力と戦略取引を行っており、将来の戦略的協力、連合、買収は、我々の業務の関係を協議または追加または拡大することができるかもしれないことを求めたり参加したりすることができる。私たちはこのような取引を達成できないかもしれません。もしこのような取引を実行すれば、私たちの資本金の要求を増加させ、私たちの株主を希釈して、私たちに債務を発生させたり、債務を負担したり、私たちを他のリスクに直面させたりするかもしれません。
我々の長期業務目標を達成するために、製品、技術、業務の許可または買収など、様々な戦略的機会を積極的に評価し続けている。このような機会を求める時、私たちは他の会社からの競争に直面するかもしれない。この競争が最も激しいのは承認された薬物と末期候補薬物であり、成功確率については、この2種類の薬物のリスクは最も低いが、私たちの財務業績にはより高いリスクとより直接的な影響がある。私たちが取引を完了する能力は、関連する米国や外国の管轄区域で適用される反独占および貿易法規によって制限される可能性もあり、これらの管轄区域で事業を展開するための事業または資産の買収を求めている。
私たちは羅氏社、Nationwide社、デューク大学、Genethon社、フロリダ大学、Genevant Sciences社、Dyno Treateutics社、Hansa Biophma社と何度も協力してきた。私たちは、このような協力の予想される利点と、任意の未来の協力または戦略的関係の予期された利益とを意識していないかもしれない
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例えば、私たちはELEVIDY開発と商業化を主導する地域における羅氏の開発と商業化活動への影響と制御が限られており、独占選択権を行使すれば、いくつかの他の製品や候補製品の商業化をリードする可能性のある地域で羅氏の開発と商業化活動に限られた影響と制御を持つことになる。ロ氏の先頭となる地域での開発や商業化活動は、米国での我々の努力に悪影響を及ぼす可能性がある。羅氏が協力協定下の義務を履行できなければ、協力製品の開発や商業化に十分な努力をしていない、あるいは適用される法律や法規の要求を遵守していない場合、私たちの業務や私たちの運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちが羅氏に依存して規制の承認を受けたどの製品の商業化の程度については、私たちが得た収入は私たち自身がこれらの製品を商業化する収入よりも少なくなるだろう。
戦略取引に関連した長期利益を実現しても、私たちの費用と短期コストは大幅に増加し、私たちの流動性と短期純収益(損失)に悪影響を及ぼす可能性がある。将来の許可または買収は、私たちの株式証券の潜在的希釈発行、債務の発生、または負債の発生、営業権に関連する減価または費用、および他の無形資産に関連する減価または償却費用をもたらす可能性があり、これは私たちの財務状況を損なう可能性がある。例えば、2020年2月には、羅氏と協力協定を締結し、羅氏金融に2，522，227株の普通株を発行して売却した。
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちの臨床試験に参加する患者を募集することは難しいかもしれませんが、候補製品の臨床試験を延期または阻止する可能性があります。
患者が著者らの候補製品の臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功に重要である。私たちの臨床試験の時間は私たちが条件に合った患者を募集して私たちの候補製品のテストに参加する速度に依存します。私たちはいくつかの臨床試験で遅延を経験し、将来私たちは似たような遅延を経験するかもしれない。これらの遅延は、コスト増加、私たちの製品開発の遅延、当社の技術的有効性テストの遅延、承認された製品のラベルを拡張する能力の遅延、または臨床試験の完全な終了をもたらす可能性があります。
十分な数の患者を識別、募集、募集することができないかもしれない、または研究において多様性を達成するために必要または所望の特徴を有する患者は、予想される時間枠内で私たちの臨床試験を完了することができる。患者登録は様々な要素の影響を受けるが、これらに限定されない
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特に、当社が製品候補を評価する予定の疾患は、臨床試験のための患者プールが限られている希少な遺伝性疾患です。また、これらの疾患に対する新生児スクリーニングは広く普及しておらず、遺伝子スクリーニングがない場合、これらの疾患の診断が困難であるため、本研究に参加する資格のある患者を見つけることが困難である可能性があります。当社の臨床試験の適格基準は、利用可能な研究参加者のプールをさらに制限します。さらに、患者の発見と診断のプロセスはコストがかかります。また、臨床試験の主治医は、臨床試験に登録された患者に、代替治療を試みるために臨床試験から撤退するよう助言する際に、医学的裁量を行います。また、 COVID—19 感染率の再燃は、隔離などの制限により、患者の臨床試験施設への渡航能力や意欲に影響を及ぼす可能性があり、臨床試験への登録に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが合意に基づいて条件に合った患者を募集してFDAやEMAあるいは他の監督機関が要求する臨床試験に参加できなければ、私たちは臨床試験を開始或いは継続できないかもしれない。私たちが外国で臨床試験を開始、登録、完成することに成功する能力は、外国で業務を展開するために独自の多くのリスクの影響を受ける
計画通りの臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集することが困難であれば、進行中または計画中の臨床試験を延期、制限または終了する必要があるかもしれず、いずれも私たちの業務に悪影響を及ぼす。
私たちの候補製品が行われており、計画中の臨床試験の開始または完成過程における失敗または遅延は、商業化努力に負の影響を与え、コスト増加を招く；そして規制部門の候補製品に対する承認を得、収入を創出し、業務を継続する能力を遅延、阻止、または制限した。
開発の各適用段階で臨床試験を成功させることは、マーケティング申請を規制機関に提出し、最終的に私たちの任意の候補製品を承認し、これらの製品の適応を開発するための商業マーケティングに使用するための前提条件である。臨床試験の開始および完了および結果の公表は、様々な原因によって遅延または阻止されることが多いので、私たちのどの臨床試験が計画または予想通りに開始または完了されるかどうか、および結果が発表されるかどうかは分からない
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臨床前と臨床開発を成功させることができないいかなる状況も、私たちの追加コストを招き、あるいは製品販売、監督管理と商業化マイルストーン、特許使用料から収入を創出する能力を弱める可能性がある。さらに、私たちの候補製品の製造または処方変更は、通常、修正された候補製品と以前のバージョンとの比較可能性を証明するために追加の研究を必要とする。臨床研究遅延はまた、私たちが独占的な権利を持って私たちの候補製品を商業化すること、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする任意の時間を短縮し、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう。
臨床開発は長くて不確実だ。我々の新しい候補遺伝子療法の臨床試験は、新冠肺炎または他の類似の大流行、感染率の灰色再発、およびいくつかの計画が決して臨床的に進展しない可能性があり、または実施コストが私たちが予想しているよりも高い可能性があり、これらは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床テストは高価で複雑であり、完成するには数年かかるかもしれず、その結果自体も確定していない。多くの予見不可能な事件のため、私たちは起動できないかもしれない、遅延に遭遇する可能性があり、または私たちの候補製品の臨床試験を停止しなければならない可能性があります
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また、新冠肺炎の影響はすでに中断をもたらし、著者らのいくつかの臨床試験の未来の遅延を招く可能性がある。医療保健提供者と監督機構の新冠肺炎或いはその他の類似流行病感染率の灰色再発に対する反応は臨床試験の開始、サイト起動、方案遵守性或いは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、発売後の要求と承諾を完成し、登録を緩和し、そして登録研究患者のデータを持続的に収集することを更に困難或いは断続的にする。
臨床前と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の安全性或いは有効性を表明できない可能性があり、臨床前と臨床試験は著者らの候補製品の安全性、有効性と品質が許容できるレベルに達することを証明できない可能性があり、これは監督部門の承認を阻止或いは著しく遅らせる可能性がある。
必要な法規の承認を得て、私たちの任意の候補製品を市場に出し、販売するために、私たちは広範な臨床前と臨床試験を通じて、この候補製品が人体において安全かつ有効であることを証明しなければならない。私たちの候補製品が行われていることと未来の臨床前および臨床試験は、監督部門の承認を得たり維持したりするのに十分な安全性、有効性、または十分な品質を示さないかもしれない。例えば、私たちは、これまでに収集されたSRP−9003およびSRP−5051のデータが積極的であると信じているが、我々が収集した追加のデータは、臨床前および/または早期臨床データと一致しないか、またはこれらの候補製品のさらなる開発を保証するために、または規制承認を求めるために、セキュリティ利益を示す可能性がある。
また、臨床前と早期臨床試験の成功は後続試験の成功を確保することができず、検証性試験の最終結果を予測することもできない。われわれのいくつかの臨床試験は比較的小さい患者群で行われており，盲法やプラセボ対照は行われていないため，われわれがこのような試験で観察された有利な結果がより大きく，より先進的な臨床試験で繰り返されるかどうかを予測することは困難である。例えば、SRP−9003およびSRP−5051に関する最新の公告は、2024年1月に、我々のMomentum SRP−5051がB部分を研究した結果を発表し、2022年3月に、高用量キュー中の2人の臨床試験参加者の24カ月の機能データと、SRP−9003低用量キューの3人の臨床試験参加者36カ月の機能データとを発表した。これらのデータは，小さな患者サンプルに基づいており，DuchenneとLGMD患者の異質性や潜在的なロット間の違いを考慮すると，将来の結果を予測できない可能性がある。また、他のデータや将来の任意の試験データの結果が提供されたデータと一致する結果が生じることは保証されず、これらの候補製品の安全性と有効性を証明することができ、後続の試験結果がさらなる開発を支援するか、またはこれらの後続結果が有利であっても、そのような候補製品の開発に成功し、加速された、条件付きまたは標準的な規制承認を得ることができるか、またはそのような候補製品を商業化することに成功する保証はない。同様に、私たちが行っていることと計画中の私たちの商業承認された製品と候補製品に関する研究データが肯定的で一致することは保証されず、規制機関(例えばFDAやEMA)が対になることも保証されない
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私たちが私たちの製品や候補製品のために収集したデータは私たちの説明と一致するだろう。
私たちの候補製品は不良副作用や他の特性を招く可能性があり、規制部門の候補製品の承認を遅延または阻止し、商業潜在力を制限したり、任意の潜在的な上場承認後に重大なマイナス結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品は不良な副作用を引き起こすかもしれない。私たちの候補製品による副作用に加えて、投与過程や関連手続きも不良副作用を引き起こす可能性がある。もし私たちの実験でこのような有害事象が発生した場合、私たちは決定することができますか、またはFDA、EMA、または他の規制機関は、私たちの候補製品の臨床前開発または臨床開発を停止、延期、または修正することを命令することができますか、または私たちの候補製品の任意またはすべての目標適応に対する規制機関の承認を得ることができないかもしれません。例えば，FDAは2022年6月に5051−201研究を休止し，これまでに重篤な低マグネシウム血症不良が発生し，2022年8月に解除された。将来のすべての深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明できても，このような事件は患者募集や入選患者の試験完了能力に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが私たちの任意の候補製品の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらの状況のいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性があります。
規制承認を得る上で大きな遅延が生じたり、必要な規制承認を得たり維持できなかったりすれば、私たちの候補製品をタイムリーにまたは商業化することができなくなり、十分な収入と成功した業務を創出する能力を弱める可能性がある。
薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、商業化、マーケティング、販売と流通は適用される地方、地区と国家監督管理機関の広範な監督管理を受け、異なる司法管轄区の監督管理規定はある程度異なる可能性がある。アメリカでは、これらの活動は連邦(例えばFDA)、州、および他の規制機関の承認と監督を得る必要がある。関連規制機関の必要な承認を得る前に、我々の候補製品を米国または他の国/地域で販売して販売してはならない。バイオ製薬業界で大量に開発されている薬物のうち、一部の薬物のみがFDAまたはMAAにマーケティング申請を提出し、EMA(またはEU加盟国のNCA)にマーケティング申請を提出し、より少ない薬物が商業化承認を得ている。
我々の任意の候補製品を商業化するために必要な政府または監督管理の承認を得る能力は、任意の司法管轄区域(米国またはEUを含む)では保証されず、著しく遅延する可能性があり、または永遠に実現できない可能性がある
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これらの要求にタイムリーに、満足に対応できない場合、PMO、PPMO、遺伝子治療に基づく候補製品、または他の候補製品のための検証的研究スケジュールおよび/または開発計画を深刻な遅延または負の影響を与える可能性がある。監督管理機関の要求に応答し、臨床試験の要求を満たし、提出と承認は大量の人員、財力或いはその他の資源を必要とする可能性があり、小型生物製薬会社として、著者らは適時或いは根本的にこれらの資源を獲得できないかもしれない。また、私たちの代理、第三者サプライヤー、およびパートナーに関する規制機関の要求に応答する能力は、私たち自身と私たちと協力する当事者の制限によって複雑になる可能性があります。私たちは、任意のNDA、BLAまたはMAAによって提出された臨床試験設計に関連するガイドラインを含む規制ガイドラインに応答するために、規制ガイドラインを遵守するか、または当社の製品開発計画を成功的に実行することが困難であるか、または遵守することができないかもしれない。
私たちの候補製品が臨床研究で安全性と有効性を示しても、監督管理機関は適時に審査過程を完成できない可能性があり、あるいは私たちは監督部門の承認を得られないかもしれない。FDA諮問委員会または他の規制諮問グループまたは当局が承認または制限を提案しない場合、追加の遅延を招く可能性がある。
さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床研究、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。規制機関も要求より少ないあるいは限られた適応の候補治療案を承認することができ、発売後の研究の表現によって承認することもできる。さらに、規制当局は、私たちの候補薬物の商業化に必要または望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。最後に、私たちのいくつかの候補製品は、私たちが治療に適した患者を適切に選択することを確実にするために診断テストを必要とするかもしれない。もし私たちがこれらの候補製品の診断テストの開発に成功できなければ、開発過程で重大な遅延に遭遇したり、いかなる診断テストに必要な監督許可や承認を得ることができなければ、私たちの候補製品の商業化は延期されたり阻止されたりする可能性がある。特定の診断テストに必要な規制許可や承認を得ても、そのようなテストを必要とする候補製品の商業的成功は、そのようなテストの持続的な供給に依存する。
私たちは大量の資源を投入して新しい候補遺伝子治療製品を開発している。いくつかの遺伝子治療製品だけがアメリカとEUで承認された。もし私たちがこれらの候補製品の安全性と有効性を証明できない場合、あるいはそうすることを遅延させたり、これらの薬物の少なくとも1つを商業化することに成功できなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは私たちの候補遺伝子治療製品を開発するために多くの資源を投入している。投資家がわが社に与えた長期的な価値の中には、これらの候補製品に基づくビジネス潜在力が大きいと信じている。我々が将来遭遇する我々の遺伝子治療計画に関するいかなる開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことは保証できず，このような開発問題が解決されることも保証されない。1つのプロセスにおける開発問題や遅延は，他のプロセスの開発を遅延させる可能性がある.進行中の臨床試験の早期結果は，このような臨床試験の最終結果と大きく異なる可能性がある。臨床前と早期臨床研究の結果は常に正確にその後の大規模臨床試験の結果を予測するわけではない。私たちはまた、持続可能で、繰り返し可能で、商業規模の製造プロセスの開発や、このプロセスを商業パートナーに移転する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの臨床試験を完成させることを阻止し、あるいは適時に、あるいは利益を得て私たちの製品を商業化することを阻止するかもしれない。
そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている医薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、時間がかかる可能性がある。現在、少数の遺伝子治療製品だけが西洋世界で承認されている。承認された遺伝子治療製品の前例が少ないことから、私たちの遺伝子治療製品候補製品がアメリカ、EU或いは他の司法管轄区で監督管理許可を得るのにどのくらい時間がかかるか或いはいくらかかるかを確定することは困難である。EMAとECの承認はFDAが何かを承認する必要があるかもしれないということを示していないかもしれない。
遺伝子治療製品に対する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。FDA内部では，生物製品評価と研究センター(“CBER”)が遺伝子治療製品を管理している。CBER内部では，遺伝子治療と関連製品の審査が細胞，組織と遺伝子治療オフィスに統合され，FDAは細胞，組織と遺伝子治療諮問委員会を設立し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。CBERと
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アメリカ国立衛生研究院(“NIH”)。FDAとNIHは遺伝子治療案の開発と提出に関するガイドラインを発表している。例えば，FDAは2020年1月28日に最終指導文書を発表し，最初に2018年7月に発表された指導文書草案を更新し，この分野の最新の進展を反映し，遺伝子療法開発，審査，承認の枠組みを策定した。これらの最終指導文書は，特定の疾患種別(まれな疾患を含む)を治療するための遺伝子療法の開発や，遺伝子療法に関する製造や長期後続問題などに関するものである。FDAはまた、孤児薬物の排他性を評価するために2つの遺伝子治療製品が同じまたは異なる方法を決定するためのFDAが、ヒトゲノム編集を含むヒト遺伝子治療製品に関するガイドラインの草案を記載した新しいガイドラインを2021年9月に発行した。FDAはまた2023年12月にガイドライン草案を発表し、遺伝子治療製品の効力保証戦略の制定に提案を提供した。さらに、IND内の情報が小児科患者のリスクを評価するのに十分でない場合、FDAはINDを一時停止することができる。
これらの規制審査機関、委員会、諮問グループおよびその公布された新しい要求とガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加的またはより大規模な研究を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療案の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の研究、制限、制限を招く可能性がある。私たちが私たちの候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制や諮問グループと協議し、適用される要求とガイドラインを遵守することを要求され、守らなければ、私たちの候補製品の遅延や開発停止につながる可能性があります。
我々の候補遺伝子治療製品の期待または実際の上場承認時間、またはこれらの候補製品の市場受容度(承認された場合)、第三者支払者の同意を含む治療精算レベルが、投資家または公開市場アナリストの予想に適合しない場合、私たち普通株の市場価格は下落する可能性がある。
我々はいくつかの疾患を治療する候補製品を開発しているが，これらの疾患は臨床経験がほとんどなく，新たな終点や方法を使用しているため，FDA，EMAや他の規制機関は，臨床的に意義のある結果を提供するための臨床試験終点のリスク増加を考慮していない可能性があり，これらの結果は分析が困難である可能性がある。したがって、FDAまたは外国規制機関は、私たちまたは私たちのパートナーとは異なる方法でこれらのデータを解読することができ、これは、規制承認を延期、制限、または阻止または加速させる可能性がある。
FDAの審査過程において、私たちは成功基準と終点を決定し、FDAが私たちの候補製品の臨床治療効果と安全性を決定できるようにする必要がある。我々は疾患のための新しい治療法を開発しており，その中で新たな終点や方法を使用した臨床経験，例えば遺伝子療法はほとんどないため，FDA，EMAあるいは他の規制機関は臨床的に意義のある結果(患者への確実なメリットを反映した)のリスク増加を提供するために臨床試験の終点を考慮しない可能性がある。また，それによる臨床データや結果の解析は困難である可能性がある。FDAがわれわれの成功基準が十分な検証と臨床意義を得ていることを確実に発見しても，われわれはあらかじめ指定された終点に到達できず，ある程度の統計学的意義を達成できない可能性がある。計画中のいくつかの超まれな遺伝子定義疾患に対して、適切な統計能力を実現することは、特に記述データの受容が確立されていない場合には挑戦的である可能性がある。また，特定のセキュリティや有効性パラメータを評価するための異なる方法，仮定，アプリケーションは異なる統計結果を生成する可能性がある.我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。臨床前と臨床データは異なる方法で解釈することができる。したがって、FDAまたは外国規制機関は、私たちまたは私たちのパートナーとは異なる方法でこれらのデータを解読することができ、これは、規制承認を延期、制限、または阻止または加速させる可能性がある。
私たちの研究データが、私たちの任意の候補製品の安全性または有効性を一貫して証明したり、十分に証明できない場合、承認要求を満たすために努力した場合、そのような候補製品に対する規制承認が著しく遅延する可能性があり、または、これらの要求を満たすことができない場合、そのような承認は抑留または撤回される可能性があります。
我々の候補製品に対して、FDAの迅速チャネル製品、突破的療法、優先審査または再生医学高度療法(RMAT)認証、またはEMAの優先薬物計画(“PRIME”)を取得すれば、より速い開発や規制審査または承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しないかもしれない。
臨床試験結果が支持されれば、私たちは私たちの候補製品のために迅速な通路、突破的な治療指定、RMAT指定、Prime方案のアクセス或いは優先審査指定を求めるかもしれない。快速チャネル製品指定は臨床開発を促進し、深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患を治療するための薬物の審査を加速することを目的としており、これらの薬物は満たされていない医療需要を解決する潜在力を示している。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。RMAT指定は加速を目指しています
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私たちの遺伝子療法候補品のような再生先進療法を承認します。優先審査指定は、重篤な疾患を治療する薬剤に対するFDAの上場申請審査スケジュールを加速させることを目的としており、承認されれば、安全性または有効性を著しく向上させる。PRIMEはEMAが提供する計画であり，満たされていない医療需要に対する薬物開発の支援を強化することを目的としている。
迅速チャネル製品または突破的療法、またはPrimeプログラムへの参入が許可された薬物および生物製品に対して、規制機関と試験スポンサーとの間の相互作用およびコミュニケーションは、臨床開発の最も有効な方法の決定を助けることができる。迅速チャネル製品または画期的な療法を有する薬物のスポンサーは、マーケティング申請をスクロールして提出することもでき、これは、スポンサーがマーケティング申請の第1の部分を提出する際に使用料を支払う場合、FDAは、スポンサーがFDAに完全な申請を提出する前に、マーケティング申請の内容の一部を審査することができることを意味する。優先審査指定を受けた製品については、FDAのマーケティング申請審査目標は6ヶ月に短縮され、標準審査は10ヶ月に短縮された。この審査目標はFDAが上場申請審査を受けた日に基づいている。この申請の有効期限は通常、提出日から審査と決定を行うために約2ヶ月増加する。RMAT指定は承認を加速し、FDAとの早期相互作用を含む迅速チャネルおよび画期的な治療指定のすべての利点を含むであろうが、FDAはまだ適切なメカニズムを発表していない。
快速チャネル製品、突破的治療、RMAT、Prime或いは優先審査製品に指定することは監督管理機関が適宜決定する。したがって，我々の候補製品の1つが高速チャネル製品，画期的療法，RMAT，Primeあるいは優先審査製品として指定された基準に適合していると考えても，この機関は同意しない可能性があり，このような指定を行わないことにした。いずれの場合も、従来の規制プログラムに従って承認を考慮した薬剤と比較して、候補製品のこのような指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査または承認を招くことはなく、機関が最終的に上場を承認することを保証することもできない。また，迅速チャネル製品や画期的な療法については，FDAは今後，これらの製品が高速チャネル製品，RMATまたは画期的療法の資格条件を満たしていないこと，あるいは製品を優先的に審査することに対して，FDAの審査や承認の時間を短縮しないことを決定する可能性がある。
私たちは私たちのすべての計画を進めることができないかもしれません。私たちは私たちの財力と人的資源を使って特定の計画を追求することができて、もっと利益や成功の可能性が高いかもしれない計画を利用することができません。
我々が準備中のプロジェクトには，範囲の広い疾患や障害に関連する40以上の異なる開発段階のプロジェクトが含まれている。私たちは内部開発と戦略的取引を通じて私たちのチャンネルを拡大する予定だ。私たちの資源が限られているので、私たちは私たちのすべての計画を進めることができないかもしれない。私たちはまた、いくつかの計画または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された指示の機会の追求を放棄または延期する可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の候補製品研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちがある候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、戦略的協力、許可、または他の特許権使用料手配によって候補製品に価値のある権利を放棄する可能性があり、そのような場合、私たちは候補製品の独占的な開発と商業化の権利を保持するかもしれないし、ある治療分野でその候補製品に内部資源を分配し、その分野で協力計画を達成することがより有利になるかもしれない。
第三者に関わるリスク
第三者との合意を維持できなければ、私たちの製品を患者に配布することができなければ、私たちの運営や業務結果は悪影響を受ける可能性があります。
私たちは第三者に依存して私たちの製品を商業的にアメリカの患者に流通させます。私たちは第三者物流会社と私たちの製品を貯蔵する契約を締結し、流通業者や専門薬局と私たちの製品を患者に販売し、流通する契約を締結しました。専門薬局は複雑或いは慢性疾患の調剤を専門とする薬局であり、これらの疾病は高レベルの患者教育と持続管理が必要である。
この流通ネットワークは私たちの販売、マーケティング、そして財務組織と重要な調整を必要とする。また、財務システムを調整できなかったことは、私たちが製品収入を正確に報告する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。流通プロセスを効率的に管理できなければ、私たちの製品の販売および商業化される可能性のある未来の製品の販売は遅延したり、深刻に損傷したりする可能性があり、私たちの運営結果は損害を受ける可能性があります。
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さらに、第三者の使用は、これらの組織が直面するリスクを含むが、これらに限定されないいくつかのリスクにも関連する
このような事件は、製品販売の低下、製品収入の低下、収入損失、および/または名声被害を招く可能性があり、それによって私たちの運営および業務結果を損なう可能性がある。
私たちの製品を商業化する前にアメリカ以外の患者に流通することについて、私たちはすでに第三者流通業者やサービスプロバイダと契約を結び、私たちのEAPを通じていくつかの国と地域で私たちの製品を流通しています。私たちは私たちの製品が承認された司法管轄区域で商業流通を行うために、私たちのネットワークを拡大し続ける必要があり、これにも第三者契約が必要になるだろう。流通業者およびサービスプロバイダの使用は、これらの組織が適用される法律法規に準拠していないリスク、または我々の製品に関する深刻な有害事象および/または製品苦情に関する正確またはタイムリーな情報を提供できないリスクを含むが、これらに限定されないいくつかのリスクに関連する。このような事件は、ある国/地域における製品の流通および販売、収入損失および/または名声被害の一時停止または終了を含む規制行動を引き起こす可能性があり、これは、私たちの運営および業務結果を損なう可能性がある。
著者らは第三者に依存して著者らの早期研究及び臨床前と臨床開発のいくつかの方面を行う。これらの第三者のパフォーマンスや損失は、私たちの候補製品開発の開発と商業化に影響を与える可能性があります。
著者らは引き続き第三者が著者らのいくつかの候補製品に対して早期研究、臨床前と臨床開発のいくつかの方面に依存し、引き続き著者らの後続エクソンが製品候補製品、PPMO、遺伝子治療と遺伝子編集候補製品をスキップすることを含む。私たちの第三者協力者たちはこの候補者たちに十分な資源を投入したり、私たちの計画を十分に開発していないかもしれない。もし私たちの第三者パートナーが私たちの任意の候補製品に十分な資源を投入したり、その契約義務または義務を履行できなかった場合、私たちの任意の特定の候補製品に関連する計画は延期、終了、または失敗する可能性がある。さらに、私たちがこれらの第三者協力者に必要なお金を支払うことができなかった場合、前金、マイルストーン支払い、精算または特許権使用料支払い、または私たちが彼らと達成した合意の他の義務を遵守できなかった場合、これらの第三者は、私たちがそれぞれと合意した義務の履行を要求されず、そのような合意を終了する権利があるかもしれません。また、我々の戦略パートナーが彼らの臨床候補製品(臨床封印を含む)の開発過程で規制遅延に遭遇すれば、製品を商業化する機会が延期される可能性がある。
私たちはまた、私たちが行っている臨床前と臨床プロジェクトのデータ完全性を監視し、管理するために、第三者CROに依存し、計画してきた。私たちはこれらの方に依存して私たちの臨床前と臨床試験を実行し、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけをコントロールしています。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちの協力者とCROへの依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。
私たちの第三者協力者とCROは、彼らの下請け業者を含む私たちの仕事を展開している個人を代表して、いつも私たちの従業員ではありません。私たちは私たちの早期研究や臨床前および臨床計画の計画に参加していますが、私たちはこのような第三者との合意が私たちに救済措置を提供しない限り、彼らが十分な時間と資源を投入しているかどうか、あるいはこれらの計画を適切に監視することができません。もし私たちの協力者とCROが彼らの契約義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、あるいは彼らが得たデータの品質または正確性が私たちの臨床前と臨床方案、法規の要求または他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または成功してそれを商業化することができるかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
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私たちの第三者への依存は、私たちの固有情報を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの情報や私たちの独自情報が流用されたり、無意識に漏洩したりする可能性を発見する可能性を増加させる。
私たちの第三者協力者への依存は、競争相手がこれらの情報を発見したり、私たちが意図していない場合にこれらの情報が流用されたり、開示されるリスクを増加させる可能性がある私たちの独自の情報をこれらの当事者に開示することを要求します。もしこれらの事件のいずれかが発生した場合、私たちが特許保護または他の知的財産権を得る能力は取り返しのつかない脅威を受ける可能性があり、費用が高く、注意を分散させる訴訟が伴う可能性がある。また、これらの第三者が運営を停止した場合、代替サプライヤーを迅速に見つけることができない、あるいは私たちの製品や候補製品に関する情報や物品を紛失した場合、私たちの開発計画は延期される可能性があります。我々は第三者パートナーやCROとの関係を慎重に管理しているが、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通しに重大な悪影響を与えないことも保証されない。
製造業に関するリスク
私たちは現在、私たちの製品を製造し、私たちの候補製品を生産するために第三者に依存しています。私たちは、製品の需要を正確に予測し、製造能力を正確に予測できず、商業、EAP、臨床および臨床前製品の需要を満たすために製造能力を確保することを含む、これらの第三者への依存は、研究開発と私たちが準備している他の候補製品の潜在的な商業化を含む、商業供給の利用可能性に影響を与える可能性があります。
私たちは依存し、予測可能な未来には、材料(原材料とサブユニットを含む)、原料薬および薬品を製造し、供給するために限られた数の第三者に依存し続けることが予想され、ボトルのラベルおよび包装、ならびに私たちの製品および候補製品の貯蔵を提供する。我々の製品や候補製品の製造過程に適した施設や能力を有する第三者の数が限られており，必要な数量や純度の材料や原料薬が得られない可能性がある。本四半期報告が発表された日まで、私たちはPMOのすべての3種類の商業製品に原料薬と薬物製品の二重源を提供し、ELEVIDYS薬物物質と薬物製品の製造に1つの源を提供し、もう1つの源は現在資格審査中である。
また、新たな製造能力を増加させる過程は長く、開発作業の遅延を招くことが多い。これらの施設の開発または運営の任意の中断は、持続的な“新冠肺炎”疫病、設備または材料の注文遅延、設備故障、品質管理および品質保証問題、規制遅延およびこのような遅延がサプライチェーンおよび製品獲得性の予想スケジュールに与える可能性のある負の影響、生産生産量問題、合格者不足、施設または業務中断または施設損傷などの自然災害を含むが、出荷のキャンセル、製造過程で製品または私たちの製品、候補製品または材料の供給不足を招く可能性がある。製品供給のいかなる遅延や中断も、商業需要を満たすために製品を販売することを阻害したり、私たちの予想された時間に私たちの商業化計画を実行する能力を阻害する可能性があり、これは潜在的な収入損失を招き、市場の承認を得る能力に悪影響を与えたり、私たちの業務、財務状況、見通しに悪影響を与えたりする可能性がある。
もしこれらの第三者が私たちに高品質の製造と関連サービスの提供を停止し、適切な交換を適時に行うことができなければ、計画中の商業、臨床前、臨床またはEAPに必要な十分な品質と数量で私たちの製品や候補製品を製造する能力で、私たちの様々な製品の研究、開発、商業化努力は不利な影響を受ける。
また、私たちの製造プロセスや私たちと契約している施設のいずれの問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーとなり、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限する可能性があります。
私たちは私たちの第三者メーカーを通じて、私たちの製品と候補製品の生産または生産の供給を求めています。私たちの製品と候補製品を生産する専門知識を備えた第三者の数量が限られていること、これらの製品を製造するために必要な納期、および関連材料の獲得性を考慮して、私たちは十分な製品と候補製品の供給を提供するために、商業的に合理的な条項で適時または根本的に十分な商業および他の製造手配を確立または維持することができない可能性がある。しかも、私たちはこのような計画と関連した多くの資金を得ることができないかもしれない。第三者の招聘に成功して私たちの製品や候補製品の製造プロセスを実行した後であっても、これらの当事者は、様々な理由で彼らが同意した条項やスケジュールを遵守しない可能性があり、その中には、彼らまたは私たちの制御範囲内にない可能性があり、予想または要求されたスケジュール内で私たちの製品商業化および持続開発に関連する業務計画を実行する能力に影響を与える
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私たちの候補製品です。私たちが排他的条項および/または重大な終了処罰を含む長期製造協定を締結する時、私たちは私たちの運営柔軟性を制限する。
著者らはまた第三者に依存して、ELEVIDYSセット診断テストの監督管理許可を設計、製造、獲得と維持する。私たちまたは私たちの協力者は、規制機関のセット診断テストの承認を開発または獲得する上で、どのような遅延や失敗も、私たちの業務を損なう可能性があり、重大な損害をもたらす可能性があります。
我々のパートナーの1つの運営は、人為的または自然災害、公衆衛生流行病または流行病、またはロシアとウクライナの間の持続的な衝突による潜在的なサプライチェーン中断のような他の業務中断の妨害を受ける可能性もある。また、連邦緊急事務管理庁が米国国防生産法案に基づいて発表した定格注文を優先順位付けする必要があり、これは我々の製品や候補製品の製造、サプライチェーン、流通に影響を与える可能性がある。
遺伝子治療用製品は斬新で複雑で製造が困難である。私たちは生産問題や不正確な需要予測に遭遇する可能性があり、これは他の遺伝子治療計画の商業化や開発遅延を招き、私たちの候補製品や将来承認された製品の供給を制限したり、他の方法で私たちの業務を損なう可能性があります。
我々は現在第三者と開発，製造とテストプロトコルを締結し，ELEVIDYSと我々の候補遺伝子治療製品を生産している。いくつかの要素は人材獲得/保留、設備故障、施設汚染、原材料不足或いは汚染、自然災害、公共事業サービス中断、人為的エラー或いはサプライヤーの運営中断を含む生産中断を招く可能性がある。
私たちのような生物製品の物理的と化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であることを保証し、このプロセスに従って候補製品を厳密かつ一致的に製造するために、複数のステップを用いて私たちの製造プロセスを制御する。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品発表遅延、製品欠陥或いは製造失敗を招き、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く可能性がある。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床および/または商業レベルの材料を得ることができず、これらの材料はFDA、EMA或いは他の適用される外国標準或いは規範に符合し、一致かつ許容可能な生産生産量とコストを持っている。大量失敗或いは製品リコールは私たちが臨床試験或いは製品発表を延期することを招く可能性があり、あるいはELEVIDYS或いは他の未来の遺伝子治療製品の商業供給需要を満たすことができない可能性があり、これは私たちに高いコストをもたらす可能性があり、そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なうことになる。
さらに、FDA、EMA、および他の外国規制機関は、任意の承認された製品のサンプルを提出し、適用試験結果を示す合意をいつでも提出することを要求するかもしれません。場合によっては、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、主管当局が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求するかもしれません。
著者らの候補製品が後期臨床試験に入るにつれて、慣例に従って、開発計画のCMCの各方面、例えば製造、調合とその他のプロセス及び投与経路は、後期臨床試験及び潜在的な承認と商業化に必要な候補とプロセスを最適化するために変更される可能性がある。これらの変化は、生産品質および数量が第3段階の臨床開発または商業化を満たすのに十分な医薬物質および医薬製品を含む予期される最適化を生じない可能性があり、これは、臨床試験の開始または完了の遅延およびより高いコストをもたらす可能性がある。私たちはまた、新たに生産された医薬品および/または商業化のための医薬品が、臨床試験のために以前に生産された医薬品および/または医薬品と比較可能であることを証明するために、より多くの研究を行う必要があるかもしれない。比較可能性を証明するには、私たちが追加のコストを負担したり、臨床試験の起動或いは完成を遅らせる必要があるかもしれないし、成功しなければ、もっと多くの臨床前研究或いは臨床試験を完成する必要があるかもしれない。
私たちはまた、私たちの製造過程を操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造者を雇用し、維持することの問題に直面する可能性があり、これは私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を守ることが困難になる可能性があります。
また，我々の第三者メーカーがELEVIDYS製造に関する要求を満たしていない場合，ビジネスニーズを満たす能力が悪影響を受ける可能性があり，これは潜在収入の損失を招き，ELEVIDYSの受け入れ能力に市場が悪影響を与えたり，我々の業務，財務状況，見通しに悪影響を与えたりする可能性がある。ELEVIDYSは私たちの最初の遺伝子治療製品です私たちはこの新型製品の商業的需要を正確に見積もることができないかもしれない。ELEVIDYSへのビジネスニーズが私たちが予想しているより大きければ、私たちと私たちのメーカーはELEVIDYSのすべての注文をタイムリーに完成できない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
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現在、ビジネスレベルで私たちのウイルスベクターや候補遺伝子治療製品を生産する能力は限られており、十分なGMPコンプライアンス能力があれば、私たちの開発計画の遅延や資本支出の増加を招く可能性があり、任意の遺伝子治療製品の開発と販売が承認されれば、実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちが製品や候補製品の製造過程で使用する第三者はcGMP規定に適合しない可能性があります。
私たちの契約メーカーはcGMPに従って私たちの原料、原料薬、薬品を生産することを要求された。私たちは私たちの契約メーカーとFDA、EMA、および対応する州と外国当局の定期検査を受けて、cGMPや他の適用される政府法規を厳格に遵守することを保証します。また、第三者または私たち自身の施設で私たちの候補製品を商業的に生産することができる前に、製造プロセスや施設の審査を含むFDAの規制承認を受けなければなりません。製造許可はまた適切なEU規制機関から取得されなければならず、他の外国規制機関によって要求される可能性がある。このような承認や許可を得るために必要な時間的枠組みはまだ確定されていない。承認を得るためには、私たちのすべてのプロセス、方法、設備がcGMPに適合していることを証明し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。CGMPを遵守するためには，製品が適用される規格や他の要求に適合することを確保するために，生産，記録保存，品質管理に時間，金銭，労力をかけることが義務付けられている。
私たちは第三者製造業者が法規や要求を遵守している状況に対して直接的な運営統制を持っていない。また、cGMPの変化は、私たちの契約メーカーがそれぞれ要求している商業および臨床試験使用スケジュールに従って、私たちの製品と候補製品の製造過程をコンプライアンスで完成させる能力に悪影響を及ぼす可能性がある。予期または意外な製造ミスを検出または制御できなかったこと、製品リコール、臨床保留、遅延または抑留承認、患者の負傷または死亡を招くことを含む、cGMPおよび他の適用可能な政府法規を達成し、維持することができなかった。
もし私たちの契約メーカーが適用されるcGMPおよび他の適用可能な政府法規を遵守できなかった場合、または私たちの契約製造業者が製造問題に遭遇した場合、製品の差し押さえやリコール、臨床試験の延期またはキャンセル、製品承認の損失または遅延、罰金と制裁、収入損失、候補製品の開発中止、名声損害、出荷遅延、在庫不足、在庫抹消およびその他の製品に関連する費用および増加した製造コストを含む深刻な負の結果を招く可能性があります。もし私たちがこれらの結果のいずれかに遭遇すれば、私たちの製品商業化の成功および/または候補製品のための私たちの開発作業は著しく遅延し、失敗したり、他の方法で否定的な影響を受ける可能性がある。
私たちは、十分な品質と数量または目標時間内に私たちの候補製品の製造を最適化することに成功できないかもしれないし、この過程で開発された知的財産権の所有権を確保できないかもしれません。これは、私たちの製品の商業成功および/または私たちの候補製品の開発に負の影響を与えるかもしれません。
私たちの重点は依然として私たちの後続エクソンの候補製品と他の計画をスキップするために最適化された製造であり、PPMOと遺伝子治療を含む。我々は、安全で、cGMP条件または他の適用法律または法規の要求に適合する方法で、費用効果に適合した方法で、私たちの商業化、臨床試験および他の業務計画のスケジュールを満たすのに必要な時間内に、材料、原料薬、医薬製品の生産能力を増加させることに成功し、第三者製造業者と協力しても、私たち自身の方法でも、あるいは全くできないかもしれない。
製造能力の向上と生産拡大に努める中で，cGMP要求を遵守する挑戦やその他の品質問題が生じている。私たちは製品や候補製品の製造、包装と保存、および原料薬や完成品の輸送と保存過程でこのような問題に直面する。また，我々の製品を商業用途に発表し，臨床試験のための候補製品(および任意の後続の商業用途用医薬製品)の安定性を証明するためには，我々の製造プロセスや分析方法は法規制ガイドラインに基づいて検証しなければならない。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功または維持できなかったか、または私たちの製品または候補製品の十分な純度、安定性または比較可能性をタイムリーまたは費用対効果的に証明することができなかったか、または全くできず、私たちのビジネス努力を破壊する可能性がある。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功しなかった場合、または十分な純度、安定性、または比較可能性を証明できなかった場合、私たちの製品の商業的利用可能性および私たちの候補製品の持続的な開発および/または規制承認に悪影響を与え、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちが第三者メーカーと協力して製造能力を向上させ、最適化する過程で、彼らは私たちの製品または候補製品の製造プロセスを独自に改善するかもしれない。私たちはこれらの改善された所有権を所有しているか、またはこれらの改善された知的財産権を共有しなければならないかもしれない。さらに、追加のプロセス、技術、および検証研究が必要かもしれませんが、これは高価かもしれません。私たちは第三者から開発したり、入手できないかもしれません。製造過程に必要な知的財産権を確保できませんでした
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大規模な臨床試験や私たちの候補製品の持続的な開発は、私たちの業務計画の重大な遅延を招き、あるいは他の方法で私たちの候補製品の持続的な開発に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功、競争地位、そして未来の収入は、私たちの能力と私たちのライセンシーおよび他の協力者の能力にある程度依存して、私たちの製品、候補製品、およびプラットフォーム技術の特許保護を獲得、維持、保護し、私たちの商業秘密を保護し、第三者が私たちの独占権を侵害することを防止します。
我々は現在、米国および他の我々の製品、候補製品およびプラットフォーム技術を保護する国および地域において、様々な発行された特許および特許出願を直接保有しているか、または発行された特許および特許出願に対して独占的許可または選択権を有している。私たちはアメリカと他の国でより多くの特許出願を提出する予定だ。私たちの成功は、私たちの製品、候補製品、およびプラットフォーム技術をカバーするアメリカと外国特許、およびこれらの資産のために私たちのビジネス秘密を保護する能力を獲得し、維持し、守る能力があるかどうかに大きく依存するだろう。特許出願過程には多くのリスクと不確実性が存在し、私たちが私たちの特許を獲得、維持、または保護することに成功する保証はない。私たちの特許主張が許可されても、特許請求は発表されない可能性があり、または発行された場合には、私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術を保護するのに十分でない可能性があり、または許可後の手続きにおいて第三者の挑戦を受ける可能性がある。
製薬、生物技術とその他の生命科学会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連し、重要な法律原則はまだ解決されていない。このような不確実性は、これらの製品および候補製品がこのような技術に関する特許訴訟を大量に扱っていないため、PMOおよびPPMOに基づく製品および候補製品、ならびに遺伝子治療に基づく製品および候補製品に対して増加している。国会は特許法の改正を定期的に考慮しており，このような改正は悪影響を及ぼす可能性がある。これまで，米国ではバイオテクノロジー特許で許容される特許請求の範囲の広さに関する一貫した政策はなく，すべての技術における特許請求の範囲を決定するための特許可能性の試験も変化している。米国特許商標局および他の法ドメインの特許庁は、特許出願に例示された特定の革新のみをカバーするために、製薬および/またはバイオテクノロジー関連発明のための特許出願を制限または大幅に縮小することをしばしば要求し、競合挑戦に対する保護範囲を制限する。したがって，我々または我々の許可者が特許を得ることができても，特許範囲は予想よりもはるかに小さい可能性がある.したがって，我々のいかなる特許も発行されれば，どの程度の範囲の保護を提供することができるか，また特許が発行されるかどうかを保証することはできない.我々に発行される可能性のある特許は，さらなる政府審査を受ける可能性があり，これは最終的にはその保護範囲の縮小を招く可能性があり，未決定の特許出願が発行される前に，その請求の保護範囲は，全く発行されていなければ大きく制限される可能性がある.米国以外の製薬、バイオテクノロジー、その他の生命科学特許の状況はさらに不確実になる可能性がある。
公共政策問題として、政府機関は、特許保護の範囲を制限したり、成功したことを証明した疾患治療の強制許可、特に価格制御を実施する戦略として、大きな圧力に直面する可能性がある。また、競争相手はこのような圧力を利用して、これらの法律を利用して競合製品を創造、開発、マーケティングする能力を高める可能性がある。
私たちの競争相手が行っているいくつかの活動は、私たちの現在または未来の特許権を侵害していると断言できるかもしれない。私たちが私たちの特許を強制的に執行する範囲では、告発された侵害者は、侵害を否定し、および/または、私たちの特許を無効または強制執行できないと主張する可能性があり、成功すれば、私たちの特許権に悪影響を及ぼす可能性がある。競争相手の候補製品または製品の開発、製造、または商業化競争を防止するために、必要な特許を保護することに成功できないかもしれない。もし私たちが競合製品の候補または製品および私たち自身の候補製品(S)または製品(S)をカバーする特許を侵害したと主張する場合、またはその特許が当方の開始されていない場合に他の挑戦を受ける場合、侵害競争相手が私たちの特許(S)の有効性、実行可能性または範囲に挑戦することに成功した場合、私たちの候補製品(S)または製品(S)の特許保護に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの特許権は挑戦、無効、回避、または他の方法で競争優位性を提供しない可能性があります。私たちの特許地位を守るためには大量の財政資源が必要であり、会社の他の目標に悪影響を及ぼす可能性があるかもしれない。もし私たちが競争相手に対して私たちの特許権を実行することに成功したとしても、十分な損害賠償や他の必要な救済を取り戻すことができないかもしれません。
“ハッジ·ワックスマン法”によれば、1つ以上の動機付き第三者は、NDA経路に従って承認されたイノベーター製品の模造コピーの承認を求めることができ、または第505条(B)(2)条に従って元のイノベーター製品の新しいバージョンまたは改善バージョンに従ってNDAを申請することができる。場合によっては、動機付き第三者は、最初に505(B)(2)条に従って、そのようなANDAまたはNDA、いわゆる“NCE−1”の日、すなわちNCE専門期間の5年の満了前の年、またはより一般的には、NDAの承認後4年に提出することができる。第三者は、イノベーター製品の安全性および有効性データに依存することが許可され、臨床試験を必要としない可能性があり、特許排他性満了または排他的満了または喪失後に製品を販売する競争バージョンを失うか、または規制することができ、通常、著しく低い価格を徴収することができる。製品の特許保護が満期になったり失われたり、または規制機関の独占的な満了または喪失が生じると、製品の収入の大部分が短い時間で大幅に減少する可能性がある。もし私たちが私たちの特許と規制の排他性を守ることに成功できなければ、私たちはそれらから予想される利益を得られないだろう。したがって第三者はマーケティングと位置づけることができます
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もし第三者が私たちが製品を保護する特許の有効性、実行可能性、または範囲に挑戦することに成功した場合、私たちの特許が満了する前に私たちの製品のうちの1つと競争する製品を構成する。
特許構造は絶えず変化しており、第三者が行っているいくつかの活動が私たちの現在または未来の特許権を侵害していると断言できるかもしれない。バイオ製薬や製薬産業では、すでにあり、私たちは特許と他の知的財産権に関する重大な訴訟が続くと信じている。したがって、私たちが所有し、許可し、選択し、私たちの候補製品に依存する特許と特許出願は挑戦されるかもしれない。
製薬やバイオテクノロジー業界の知的財産権面の不確実性は訴訟や他の紛争の源であり、これらの紛争自体が費用が高く、予測できない。
訴訟、干渉、異議、当事者間の審査、行政挑戦、または他の同様のタイプの訴訟は、場合によっては必要であり、過去には、将来的にも必要である可能性があり、私たちの特定の固有の権利の有効性および範囲を決定し、他の場合、第三者が主張する私たちの候補製品または製品の製造、使用または販売に関連するいくつかの特許権の有効性、実行可能性、範囲、または侵害されないことを決定する。私たちはまた、後発薬および/または生体模倣薬製造業者を含む、我々の製品に対する第三者の特許および規制排他性の挑戦に直面する可能性があり、彼らは、私たちの特許または規制排他性が満了する前に彼らの製品を発売または発売しようと試みることを選択するかもしれない。訴訟、介入、異議、当事者間の審査、行政挑戦、または他の類似したタイプの訴訟手続きは予測できず、長引く可能性があり、費用が高く、管理者の注意を分散させる可能性がある。このような訴訟の結果は、私たちの特許または他の固有の権利の有効性、実行可能性、および範囲に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが製品を製造およびマーケティングする能力を阻害し、権利侵害製品または技術のための許可を求めるか、または私たちのための重大な金銭的損失を評価することを要求する可能性があり、これらの損失は、私たちの財務諸表の計算すべき金額を超える可能性がある。司法または行政訴訟における不利な裁決または必要なライセンスを取得できなかったことは、私たちが私たちの製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれない。しかも、私たちが得ることができるどんなライセンスでの支払いも、私たちが製品から得た利益を減少させるだろう。これらの状況のいずれも、私たちに財務的、商業的、または名声的損害をもたらす可能性があり、または私たちの株価の下落または変動を招く可能性がある。
もし第三者が私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術がこれらの第三者の独占権を侵害したと断言することに成功すれば、私たちの業務の将来性は損なわれるだろう。
私たちと同様に、競争相手はまた彼らの技術のために知的財産権保護を求め続けている。我々のいくつかの開発プロジェクト，特に遺伝子治療プロジェクトは，治療分野に集中しており，これらの分野は長年第三者の広範な研究·開発のテーマであり，第三者特許権の保護を受けてきた。私たちの各技術分野の知的財産権の数のため、私たちは競争相手や他の第三者の知的財産権を侵害していないか、または競争相手または将来付与または創造された他の第三者の知的財産権を侵害しないと判断できません。また，“米国法典”第35編271(E)(1)節のいわゆる安全港条項によると，我々または我々の名義で行われている我々の候補製品開発に関する活動は侵害されない可能性があるため，第三者の特許権侵害が発見される可能性がある。私たちの競争相手または他の第三者は、重要な商業市場で私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術を製造、使用および販売する能力を奪う脅威、制限、妨害、または奪う可能性があるかもしれない。
私たちの様々なパートナー、協力者、ライセンシー、CRO、CMOなどの性質により、これらの第三者が私たちの候補製品に関連する活動によって侵害請求を受ける可能性があり、このような活動が私たちの許可を受けているかどうかにかかわらず、私たちは権利侵害を受ける可能性がある。さらに、私たちは、これらのパートナーの侵害クレームを賠償したり、救済を宣言したりする契約義務があるかもしれない。したがって，このようなクレームを出した第三者が侵害と有効性の最終判決を得ることに成功すれば，多くの予見不可能なコスト，気晴らし，経済的責任の影響を受ける可能性がある。
私たちの製品と候補製品の運営自由を維持または獲得するためには、第三者との合意を含めてマイルストーンや印税に関する費用を支払うことを含む巨額の費用が発生する可能性があります。また、競争相手の特許権に挑戦したり、侵害、流用、違約、または関連クレームの告発を他の方法で弁護したりすれば、巨額のコストを招き、最終的には成功しない可能性があります。
もし私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術が侵害されたり、他人の強制実行可能な独占権を侵害されたと認定された場合、私たちは大量のコストを発生させる可能性があり、そうでなければならないかもしれない
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これらのイベントのいずれも、製品および候補製品の開発遅延または停止をもたらす可能性があり、したがって、私たちの潜在的な収益、財務状態、および運営を深刻に損なう可能性がある。私たちの候補製品および製品の特許構造は発展しており、商業実体および学術機関を含む様々な当事者がクレームの権利を持つ可能性があり、または追加のクレームを求めている可能性があり、これは、私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術がこれらの当事者の知的財産権を侵害していると断言するための基礎を提供するかもしれない。バイオ製薬や製薬産業では、すでにあり、私たちは特許と他の知的財産権に関する重大な訴訟が続くと信じている。
私たちの業務運営に関するリスク
医療やその他の法規を遵守しないことは重大な処罰を受け、私たちの業務、運営、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
医薬品メーカーとして、アメリカ国内では、いくつかの連邦と州医療保健法律と法規が私たちの業務に適用または影響を与えている。これらの法律は、私たちがどのように私たちの製品を研究、マーケティング、販売、流通するかを含む、私たちが業務を展開する業務または財務手配と関係を制約するかもしれません。これらの法律には
連邦と州の法律の数と複雑さは増加し続けており、政府はこれらの法律を実行するためにより多くの資源を使用しており、これらの法律に違反していると思われる会社や個人を起訴している。予測可能な未来には、政府は薬品販売やマーケティングのやり方やその他の活動を引き続き審査し、政府の調査と法執行行動のリスクに直面させることを予想している。法律法規の広範性、ある法律法規に対する指導が限られていること、および政府の法律法規が絶えず変化している解釈を考慮すると、政府当局は結論を出すかもしれないが、私たちの商業的なやり方は規則に合わない。
私たちは、私たちの活動がすべての適用可能な法律、法規、業界基準に適合することを確実にするために、業界ベスト実践に基づくコンプライアンス計画を実施した。私たちのコンプライアンス計画は潜在的な違反を検出して防止することを目的としているが、私たちはコンプライアンスを保障することができない。もし私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の法律、規則または法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事および刑事罰、損害賠償、罰金、および私たちの業務を削減または再構築することを含む罰を受けるだろう。私たちの業務に対するいかなる処罰、損害賠償、罰金、削減または再編は、私たちの業務運営能力と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。政府の調査に応答して、提起された任意のクレームを弁護し、それによって生じる任意の罰金、原状回復、損害および処罰、和解支払いまたは行政行動、ならびに株主または他の第三者が提起した任意の関連訴訟が可能である
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私たちの名声、業務、財務状況に実質的な影響を与え、私たちの経営陣の業務運営に対する注意をそらす。私たちが法律違反に対する訴訟を防ぐことに成功したとしても、この訴訟と私たちの弁護は、私たちに巨額の法的費用を発生させ、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、適用された連邦と州のプライバシー、安全、詐欺、報告法を実現し、継続的に遵守することは費用が高いことが証明されるかもしれない。
医療補助薬品還付計画、他の連邦政府計画および州価格透明性法律下の要求のような政府の価格設定要求、およびその関連する報告および支払い義務は厳格に遵守される必要がある；私たちがこれらの要求を守らなければ、罰、制裁、罰金を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは医療補助薬品リベート計画、PHS 340 B薬品定価計画、アメリカ退役軍人事務部、連邦供給スケジュール(“FSS”)定価計画とTricare小売薬局計画に参加し、連邦医療保険計画にある薬品の平均販売価格を報告する義務がある。定価と返却点計算は製品や計画によって異なり、非常に複雑で、通常、私たち、政府あるいは監督機関、および裁判所の解釈を受け、これは時間の経過とともに変化し、発展する可能性がある。要求が変わるかもしれない。
もし私たちが前の四半期や他の時間帯の報告書が正しくないこと、または定価データの再計算によって変化したことを認識した場合、私たちは通常、修正されたデータを再提出し、払い戻しまたは他の入金を提供する義務がある。価格再計算はPHS 340 B薬品定価計画に基づいてある顧客に製品の最高価格を提供し、一般的なコストを増加させることに影響を与える可能性があります。
もし私たちが故意に政府に虚偽の価格や製品情報を提出したことが発見された場合、もし私たちが私たちの平均販売価格を報告する際に虚偽の陳述をしたことが発見された場合、もし私たちが必要な価格データを適時に提出しなかった場合、あるいは特定の顧客から受け取った価格が法定の最高価格を超えていることが発見された場合、民事罰金を受ける可能性がある。医療保険や医療補助サービスセンター(“CMS”)も我々の医療補助薬品リベートプロトコルを終了することを決定することができる。私たちは医療補助薬品リベート計画や他の政府計画が規定した報告や支払い義務を履行できず、私たちの財務業績にマイナス影響を与える可能性がある。
いくつかの州は、独自の価格設定情報を含む会社に価格情報の報告を要求するか、または要求することを要求しているか、または立法を考慮している。このような報告書の要求は常に明確に規定されているわけではなく、これらの要求に従って適切に開示されなければ処罰される可能性がある。
もし私たち、私たちの協力者、または私たちの協力者によって採用された任意の第三者メーカーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のある費用が発生する可能性があります。
私たち、私たちの協力者、および私たちが雇用しているどの第三者製造業者も、実験室プログラムおよび危険材料および廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、製造、輸送および処置を管理する法律および法規、ならびに実験室手続き、血液伝播病原体の接触および生物学的危険材料の処理に関する法律および法規を含む、多くの環境、健康および安全に関する法律および法規を遵守しなければならない。私たちの業務は有機と無機溶媒と試薬を含む危険材料の使用に関するものだ。我々の活動はすべての実質的な面でこのような環境法律に適合していると信じているが，将来的に人為的誤り，事故，設備故障，あるいはその他の原因でこれらの法律に違反しない保証はない。環境、健康、安全法で規定されている責任は、過ちや不注意を考慮しない連帯責任であってもよい。過去、現在、または未来の法律を遵守しないことは、巨額の罰金と処罰、救済費用、財産損失、人身傷害クレーム、許可証の紛失、または運営の停止を招く可能性があり、これらの事件はいずれも私たちの業務および財務状況を損なう可能性がある。私たちの運営は、このような新しい法律の最終的な影響を予測することはできませんが、コンプライアンスコストを増加させたり、リスクや処罰を増加させたりする可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。
さらに、現在または将来の協力者または第三者契約製造業者の運営について、彼らが適用される環境、健康および安全法律法規に準拠していない場合、または私たちの製品または候補製品に関連する廃棄物を適切に処理することができない場合、私たちは、それによって生じる任意の損害、名声被害、または私たちの製品または候補製品の製造および供給中断に責任を負う可能性がある。
米国の全面的な税制改革と将来のガイドラインは、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
“減税·雇用法案”は2017年12月22日に米国で公布された。“減税·雇用法案”には、米国の会社税率を35%から21%に引き下げ、米国の外国収入に対する税収(いくつかの重要な例外の制限を受けている)を廃止し、その税率が低下するか否かにかかわらず、オフショア収入への一度の課税を含む会社税への重大な変化が含まれている
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これらの措置には、利息支出を制限する税収控除、時間の経過とともに減価償却費用を控除するのではなく、特定の新たな投資を直ちに控除すること、多くの業務控除や控除を改正または廃止することが含まれる。2020年3月27日、トランプ総裁は、新冠肺炎発生に対する税法のいくつかの改正を含む“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”またはCARE法案に署名し、純営業損失の処理、利息控除制限、賃金税事項の一時的な有益な変化を含む米国経済を刺激することを目的とした。
私たちは引き続きアメリカ税法の変化と、会社運営のある国際司法管轄区域で提案され、公布された立法の影響に注目し続けており、これは私たちの税収準備、現金納税義務、有効税率に大きな影響を与える可能性がある。
新冠肺炎疫病はすでに著者らの商業化、臨床試験、製造とその他の業務運営に妨害を与える可能性があり、これは著者らの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローと将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
新冠肺炎疫病は世界各地の公衆衛生と経済に巨大な挑戦をもたらした。新冠肺炎の迅速な伝播と感染率の回復は各種の公衆衛生安全措置の実施を招き、及びアメリカとその他の国の医療資源、施設と提供者への不利な影響を報告した。疫病に対応するためには，医療提供者が再分配されており，新たな冠肺炎患者の治療に専念するために限られた資源や人員能力を再分配する必要がある可能性があり，これらの環境での新冠肺炎の伝播が懸念されるため，入院や他の医療機関への制限を実施している。これらの反応は，疫病発生の持続時間，新規ウイルス株による感染率の周期的ピーク，出現するコロナウイルスの重症度に関する新たな情報，コロナウイルスの抑制やその影響を治療する行動によって延長される可能性がある。これらの行動は、将来的に商業化、臨床試験、製造、および他のビジネス運営に負の影響を及ぼす可能性がある
上記のいずれの要素も、私たちの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローと将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎が我々と第三者パートナー業務に与える影響の程度は未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は非常に高い不確定性を持っており、新冠肺炎の灰再発、追加あるいは修正された政府行動、新冠肺炎の重症度に関する新しい情報、ウイルス或いはその影響を制御するための行動などを含む自信に満ちた予測ができない。特に，新冠肺炎の全世界での持続的な伝播速度と，ウイルス伝播を抑制するための介入措置の規模は，この大流行が我々の業務に与える影響を決定する。
私たちは純営業損失の繰越と他の税務属性を使って将来の課税収入を相殺する能力は国内税法の規定によって制限される可能性があり、ある取引あるいはある取引の組み合わせは私たちが純営業損失を使用する能力が重大な追加制限を受ける可能性があります。
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、私たちが私たちのビジネス戦略を追求するにつれて、もっと多くの損失が生じることが予想される。私たちが課税損失を生じ続ける場合、未使用の損失は将来の課税収入の一部を相殺するために繰り越される
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2018年1月1日までに発生した繰越であれば、その等繰越失効を基準とします。一般に、国税法第382条の規定によると、会社の“所有権変更”後、変更前の純営業損失や何らかの他の税務資産(研究開発税収控除を含む)を利用して将来の課税所得額を相殺する能力が制限される。一般に、ある株主の総株式保有量がテスト期間(通常3年)内にこれらの株主の最低持株率より50ポイント以上増加すると、所有権変更が発生する。所有権の変更は、私たちが納税年度に私たちの純営業損失と税収控除を利用する能力を制限する可能性があります。またはその後の“所有権変更”を含みます。このような制限により、2018年までに発生した一部の繰越営業損失純額が使用前に満期になる可能性があり、かなり大きい可能性がある。このような変動が発生したか、または確実に発生した場合、繰越純営業損失および何らかの他の税務資産に関連する税務優遇が制限または喪失される可能性がある。また、“規則”第382条に基づいて公布された米国財務省法規が最終的に決定されれば、会社が所有権変更後に利用変更前の純営業損失の繰越や他の属性の能力に大きな影響を与える可能性がある。純営業損失と税収控除を使用して将来の課税収入を相殺する能力にかかる制限は、予想された時間よりも早く米国連邦所得税を納付することを要求する可能性があり、またはこのような制限が無効な場合には他の場合よりも早く要求される可能性があり、このような純営業損失および税収相殺の満期を招く可能性があり、いずれの場合もこのような純営業損失および税収相殺のメリットを減少または除去し、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。似たような規則と制限は州所得税の目的に適用されるかもしれない。州レベルでは、純営業損失の繰越または他の属性の使用を一時停止または制限する時期も存在する可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。これらの税収優遇能力の実現をめぐる不確実性により、これらの純営業損失は推定準備金によって完全に相殺されている。
“2022年インフレ率低減法案”などでは、合併後の会社グループに適用可能な15%の企業帳簿最低税率が実施されており、その調整後の財務諸表収入は3年間で10億ドルを超えている。BMTには，利用可能な純営業損失の繰越に対するより厳しい制限が含まれており，我々に適用すれば，現金納税義務や税収属性を利用する能力に影響を与える可能性がある。
また、税ベースの侵食と利益移転、経済協力開発組織の最終提案、特定国の租税回避措置により、多くの我々が業務を展開している司法管轄区はすでに税法改革を採用するか、あるいは採用される予定である。また、BMTの現在の提案は、非米国管轄区域から徴収される税収の増加を招く可能性がある。このような税法の変化と反租税回避措置は不確実性を増加させ、私たちの税収支出、現金納税義務、有効税率に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちが満期になったアメリカ政府契約を段階的に終了しており、アメリカ政府は現在私たちに借りている未返済金の一部または全部の支払いを拒否するかもしれない。また，我々感染症プロジェクトのさらなる発展は，米国政府が保持している知的財産権や他の権利によって制限される可能性がある。
私たちは以前からアメリカ政府の契約と奨励に依存して、ある伝染病開発プロジェクトを援助し、支持してきた。これらの契約は満期になり、私たちは現在契約締結活動を行っている。アメリカ政府は最終的にコストと費用を支払う前に追加的な監査を行う権利がある。もし私たちが発生した費用や他の政府の要求を十分に支持できなければ、政府は現在私たちに借りている未済金の一部または全部の支払いを拒否するかもしれない。また、米国政府が契約を終了または満了した後、米国政府は、私たちがその契約に基づいて開発した候補製品のすべてまたは一部を開発する権利があるかもしれない。
私たちの従業員、主要な調査者、コンサルタント、戦略パートナーは規制基準と要求を守らないこと、インサイダー取引を含む不正行為やその他の不当な活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、戦略パートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAおよび非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。私たちはすべての従業員に適用される行動基準を通過したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
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私たちのキーパーソンを引き留めることができなかったり、より多くの合格者を引き付けることができなかったりすることは、私たちの未来の成長と競争能力に影響を与えるだろう。
私たちは私たちの上級管理職の主要会員たちの努力と能力に強く依存している。また、我々はRNA標的治療と遺伝子治療技術の面で重要かつ独特な専門知識を持つ科学者を持っている。私たちの管理チームや従業員のいずれかの主要メンバーのサービスを失うことは、私たちの業務目標の達成を阻害するかもしれません。
生物技術分野の合格人材に対する競争は激しく、私たちの未来の成功は私たちがこれらの人員を誘致、維持、激励、支持する能力にかかっている。新冠肺炎の流行は労働力競争と労働力不足を悪化させた。私たちの製品の開発と商業化に成功するために、私たちは重要な管理と科学従業員を維持することが要求されるだろう。場合によっては、私たちはまた私たちの職員たちと管理者たちを拡大または交換する必要があるかもしれない。また、私たちは、科学や臨床コンサルタントを含め、いくつかのコンサルタントやコンサルタントに依存して、私たちの研究開発計画の策定と推進を助けてくれます。私たちのコンサルタントおよびコンサルタントは、他のエンティティに雇われているか、または第三者と締結されたコンサルティングまたはコンサルティング契約に基づいて約束されている可能性があり、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限しているか、または両方を持っている。もし私たちがこのような重要な人員を引き付けたり、吸収したり、維持できなければ、私たちがプロジェクトを推進する能力は不利な影響を受けるだろう。
近年、キーパーソンの離職率は大きく変化している。過去数年間、私たちは何度か幹部経営陣の変動を行った。指導部の交代自体が管理が困難であり、私たちの業務に不確実性や中断をもたらしたり、他のキーパーソンや従業員が退職する可能性が高まったりする可能性があります。もし私たちが1つ以上の上級管理職または重要な従業員のサービスを失った場合、または彼らのうちの1つまたは複数が競争相手に加入することを決定したり、他の方法で私たちと競争したりすれば、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
過去に営業損失を計上しており、収益を維持できない可能性があります。
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の営業利益は 3，490 万ドルとなりました。2024 年 3 月 31 日時点の累積赤字は 44 億ドルでした。現在、米国では 4 つの製品が市販されていますが、事業からのキャッシュフローがプラスになるには時間がかかると考えています。当社の製品および製品候補は、少数の患者集団をターゲットにしているため、開発および製造コストを回収し、適切な患者支援プログラムに資金を提供し、追加研究に資金を提供し、収益性を達成するためには、患者一人当たりの医薬品価格が高い必要があります。当社は、製品開発の努力および販売、マーケティングおよび製造費用を正当化するのに十分な価格で十分な販売量を維持または得ることができない可能性があります。
私たちは通常、私たちの技術や候補製品の研究·開発に関連する費用と、私たちが業務インフラを建設する際に発生する一般的かつ管理費用を発生させます。私たちが予想しているのは
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したがって、私たちは少なくとも2023年までに引き続き重大な運営損失を受けることが予想される。バイオ製薬製品の開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，将来の損失の程度を予測することもできず，いつあるいは利益が出るかを予測することもできない。
私たちは受け入れ可能な条件で提供できないかもしれないし、根本的にできないかもしれない追加資金を集める必要があるかもしれない。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません。
将来的にはFDA上場後の承認の要求を満たすために時々追加資金が必要になるかもしれませんし、当社の製品をマーケティング·販売し、私たちが開発している候補製品を引き続き開発し、私たちが開発している他の候補製品の潜在的な商業化に備え、私たちの製品の組み合わせを拡大し、私たちの業務開発努力を継続したり強化したりすることができます。私たちが必要とする可能性のある実際の資金の数と、私たちが持っているか集めることができる資本の十分さは、多くの要素によって決定され、その中のいくつかの要素は私たちの統制下にあり、他の要素は私たちがコントロールできない範囲内にある。
私たちは現在資本が十分であるが、私たちは現在の運営計画で予想されているよりも早く利用可能な資本資源を使用するかもしれない。しかも、私たちの運営計画は変化するかもしれない。私たちは、株式または債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通計画、ならびに他の協力、戦略連合、援助の研究開発計画および許可手配、またはこれらの方法の組み合わせによって、計画よりも早く追加資金を求めることを必要または選択することができる。いずれにしても、今後の開発努力を拡大し、規制部門の承認を得て、候補製品を商業化するための追加資金が必要と予想される。現在の経済環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。現在または将来の運営計画に十分な資金があると考えても、市場状況が有利であるか、または特定の戦略に基づいて考えると、追加の資本を求めることができるかもしれない。
いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。私たちの重要な臨床プロジェクトから負のデータを受け取ったり、私たちの開発、製造、規制活動、商業化努力の中で他の大きな挫折に遭遇すれば、私たちの株価が下落する可能性があり、未来の融資をより困難にするだろう。しかも、どんな融資条項も私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは追加の証券を発行し、株式でも債務でも、このような発行の可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある。追加的な株式または転換可能な証券を販売することは私たちのすべての株主を希釈するかもしれない。債務の発生は固定支払義務の増加を招く可能性があり、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがタイムリーに資金を得ることができない場合、私たちは私たちの1つ以上の研究や開発計画や任意の製品の商業化を大幅に削減、延期、停止することを要求されるかもしれません(承認された場合)、または必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができません。これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな影響を与える可能性があります。
追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、権利を放棄することを要求するかもしれない。
私たちは私募と公開発行、債務融資、協力、そして戦略と許可手配を組み合わせた方法で追加資本を求めるかもしれない。普通株または転換可能または普通株に交換可能な証券を売却することで追加資本を調達すれば、わが社における株主の所有権権益が希釈される可能性がある。さらに、このような任意の証券の条項は、清算または私たちの株主権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。債務融資が可能であれば、私たちの固定支払義務を増加させる可能性があり、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略的パートナーシップ、許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品、私たちの知的財産権、未来の収入流の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。
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私たちが総合財務諸表を作成し、統合財務諸表を簡素化する際に行われた見積もりと判断、あるいは私たちが依存している仮説は、不正確であることが証明される可能性がある。
私たちの総合財務諸表と簡明総合財務諸表は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。これらの総合財務諸表を作成するには、私たちの資産、負債、収入および費用の報告金額、私たちが計算すべき費用金額、または資産と負債に関する開示に影響を与える推定と判断が必要です。このような推定と判断には、収入確認、在庫、株式奨励の推定値、研究開発費、所得税が含まれる。私たちの推定は、私たちが知っている歴史的経験、事実と状況、そしてこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいている。しかし、私たちは私たちの推定またはその背後の仮定が時間の経過とともに変化しないか、または不正確であることを証明することを保証できない。もしそうであれば、私たちは私たちの連結財務諸表を再申告したり、連結財務諸表を簡素化することを要求されるかもしれません。これは逆に証券集団訴訟の影響を受ける可能性があります。私たちの総合財務諸表の再記述や統合財務諸表の簡素化に関連するこのような潜在的な訴訟を弁護することは高価であり、私たちの経営陣の多くの関心と資源が必要となる。しかも、私たちがこのような訴訟の最終的な解決義務に提供する保険は十分ではないかもしれない。これらの要因により、どのような潜在的な訴訟も私たちの財務業績に重大な悪影響を与え、私たちの株価を下落させ、ひいては私たちを証券集団訴訟の影響を受ける可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの株価は大きく変動して、私たちがコントロールできない要素によって変動するかもしれない。
当社の有価証券を含むバイオテクノロジー企業の有価証券の市場価格や取引量は、歴史的に変動してきました。当社の株価は、特に規制当局からのフィードバックに関する公開コミュニケーションに関連して、取引価格が大幅に変動しています。例えば、このレポートの日付現在、過去 12 ヶ月間において、当社の在庫は 1 日に 31% も増加したり、 1 日に 37% も減少したりしています。市場では、特定の企業の業績とは無関係に大幅な価格や数量の変動が時折発生しています。当社普通株式の市場価格は、以下を含むがこれらに限定されない様々な要因により、大きく変動する可能性があります。
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幅広い市場や業界要因は、実際の経営実績にかかわらず、当社株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。例えば、インフレ、金利上昇、市場全体の変動により、バイオ製薬会社の取引価格は高度に変動してきた。さらに、私たちの行動と業績は、ロシアとウクライナの間の持続的な衝突を含む政治的または内乱または軍事行動の影響を受ける可能性がある。また、過去には、全体市場やある会社証券の市場価格が変動した後、これらの会社は証券集団訴訟を起こされることが多かった。そのような訴訟は巨額の費用を招き、私たちの経営陣の関心と資源を移すかもしれない。
私たちの収入や経営業績は大きく変動するかもしれません これは私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれない。
私どもの収入と経営業績は年度と四半期の間および前年同期に比べて大きく異なるかもしれません。差異は、1つまたは複数の要因によって引き起こされる可能性があるが、これらに限定されない
また、今後の1つまたは複数の時期には、我々の経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない。
当社の登録証明書、定款、デラウェア州法律の条項は、私たちの買収要約を阻止する可能性があり、有利であると考えられ、当時の管理職や取締役会の変更または罷免の試みを阻止または挫折させる可能性があります。
当社の登録証明書や定款のいくつかの条項は、第三者が私たちの支配権を獲得したり、私たちの取締役会や経営陣を変更したりすることを難しくする可能性があります。これらの規定には
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さらに、私たちは、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務合併を禁止することができるデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。私たちの会社登録証明書、私たちの定款、デラウェア州会社法のこれらおよび他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会に対する支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を起こしたりする可能性があります。
発行された株式奨励によると、相当数の普通株を発行することができ、従業員、取締役、コンサルタントを誘致し、維持するために、追加の株式奨励と普通株を発行する予定だ。私たちはまた普通株を発行して、私たちの運営に資金を提供し、私たちの戦略目標と関連することができる。これらの奨励と株式の付与と行使は、既存の証券保有者の利益を希釈し、私たちの普通株の価格を下げる可能性がある。
現在、当社の修正 · 改定定書では、最大 1 億 9800 万株の普通株式の発行を承認しています。2024 年 3 月 31 日現在、発行済普通株式約 9450 万株及び各種インセンティブ株式計画に基づく普通株式 1，250 万株の買入れに対する懸賞発行済があります。また、 2024 年 3 月 31 日現在、 2018 年度自己資本インセンティブ計画に基づく将来発行可能な普通株式約 330 万株、 2013 年度修正 · 修正社員株式買入れ計画に基づく発行可能な普通株式約 20 万株、2024 年雇用開始インセンティブプランに基づき発行可能な普通株式約 60 万株を保有します。
当社は、 2018 年株式インセンティブプラン、 2013 年従業員株式購入プラン、 2024 年雇用開始インセンティブプランに基づき、従業員、役員、取締役およびコンサルタントに株式報酬を付与するために追加株式を発行することがあります。また、当社の事業資金調達のため、また、買収やライセンスなどの戦略的取引に関連して、随時追加の普通株式およびワラントを発行することがあります。例えば、 2020 年 2 月には、ロシュとの提携契約の締結に関連して、ロシュファイナンス社に対して普通株式 2，52 2，227 株を発行 · 売却しました。
普通株または株式承認証を増発して普通株を購入すること、およびこのような発行された株式承認証または株式オプションを発行または行使する可能性があるという見方は、他の株主に希釈影響を与える可能性があり、そして私たちの普通株の市場価格に重大なマイナス影響を与える可能性がある。
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将来私たちの普通株の公開市場での販売は私たちの株価を下落させるかもしれません。
私たちの経営陣や取締役会のメンバーの売却を含む多くの普通株を公開市場で販売したり、これらの売却が起こりうるとの見方は、私たちの普通株の市場価格を低下させ、追加株式や株式に関連する証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があります。
私たちの転換可能な優先チケットに関するリスク
2024年満期の1.50%債券(“2024年債”)と2027年満期の1.25%債券(“2027年債”の支払いは、2024年債とともに“債券”)に大量の現金が必要であり、債務返済のための十分なキャッシュフローがない可能性がある。
2017年、私たちが発行者としてアメリカ銀行全国協会と受託者としてのある契約に基づき、2019年11月14日に元金総額5.7億ドルの手形を発行しました。2022年9月，発行者である我々と受託者である米国銀行全国協会との日付が2022年9月16日のある契約に基づき，プライベート公募でMichael A.Chambers Living Trustに発行された2000万ドルの2027年手形を含む元金総額11.5億ドルの2027年手形を発行した.2022年9月には、一部未償還2024年手形を買い戻すための単独の私的協議取引を行い、2023年3月には、2024年未償還手形元金総額3.135億ドルの所持者と単独の私的協議交換協定を締結し、これらの合意により、2024年手形は私たちの普通株の株式と交換された。私たちが元金を期日どおりに支払うことができるかどうか、利息を支払うこと、あるいは私たちの債務(債券を含む)に再融資を提供することができるかどうかは、私たちの未来の表現に依存しなければなりません。これらの表現は、経済、財務、競争、その他の私たちがコントロールできない要素を含む多くの要素の影響を受けます。私たちの業務は、予測可能な未来に運営からキャッシュフローを生成することができず、債務を返済し、必要な資本支出を行うのに十分であることが予想され、したがって、資産の売却、再編債務、または煩雑または高度に希釈される可能性のある条項で追加の持分資本を得るような1つまたは複数の代替案を採用する必要があるかもしれない。私たちが2024年満期の2024年償還不可能な残りの未償還債券と2027年満期の2027年債券を再融資する能力があるかどうかは、当時の資本市場と私たちの財務状況にかかっている。私たちはこれらの活動のいずれかに従事できないかもしれないし、理想的な条項でこれらの活動に従事することができないかもしれません。これは、私たちの債務不履行を招き、業務の変化の計画と対応における私たちの柔軟性を制限する可能性があります。
私たちには大きな変化が生じたときに必要に応じて債券を買い戻すために必要な資金を調達する能力がないかもしれませんが、将来の債務は私たちの債券を買い戻す能力を制限するかもしれません。
債券保有者は、債券に重大な変動が発生した場合に現金で債券を買い戻すことを当社に要求する権利があり、買い戻し価格は、購入した債券の本金額の100%に等しく、別途加算および未払い利息(あり)に等しい。根本的な変化は、違約や早期返済の事件を構成し、私たちが当時存在していた債務の満期速度を加速させる可能性もある。十分な財源があるか、融資を手配し、基本的に変更された買い戻し価格を現金で支払うことができる任意の債券保有者が提出した任意の基本的な変化の買い戻しを保証することはできません。また、当時の既存の信用手配や他の債務(有事)の制限により、大きな変化が生じた場合に債券を買い戻すことはない可能性がある。私たちが必要な時に債券を買い戻すことができなかったことは、債券に違約状況を招くことになりますが、私たちの他の債務(あれば)の条項によっては、違約となる可能性があります。適用される通知または猶予期間の後に関連債務の返済を加速させる場合、債務の返済や債券の買い戻しに十分な資金がない可能性がある。
手形に関連した上限コールオプション取引は私たちの普通株の価値に影響を与える可能性がある。
債券については、ある金融機関と完封催促取引(“完封催促取引”)を締結した。上限のあるコールオプション取引は全体的に手形を普通株に変換する際の潜在的な希薄化を減少させることが予想される。
上限コールオプション取引の初期ヘッジアップが確立された場合、これらの金融機関またはそれらのそれぞれの関連会社は、私たちの普通株および/または私たちの普通株を購入したことについて様々なデリバティブ取引を行っている可能性がある。金融機関またはそのそれぞれの共同経営会社は、債券満期前に二次市場取引において、当行普通株に関連する様々な派生ツールを締結または解除することができ、および/または当行普通株または他の証券を購入または売却して、その対沖寸を調整することができる。この活動は私たちの普通株の価値に影響を及ぼすかもしれない。
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一般リスク
不利な世界経済状況は私たちの業務、財務状況、または経営業績を損なう可能性がある。
私たちの経営結果は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の影響を受けるかもしれない。金利やインフレ上昇の影響(米国の最近のインフレ上昇のような)を含む深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要の減弱、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。疲弊した経済や衰退した経済は、私たちの製造業者に圧力を与え、製造中断を招くかもしれないし、第三者支払者や私たちの将来のパートナーが私たちのサービスの支払いを遅延させる可能性があります。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、私たちは現在の経済気候と金融市場の状況が私たちの業務のすべての方法を損なう可能性があることを予想できません。
私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちの保険は損害賠償を支払うのに十分ではないかもしれません。
私たちと私たちのパートナーは、現在と未来に臨床試験、参入計画を拡大し、私たちの製品を販売したり、緊急使用車両で私たちの製品を使用したりする際に、医療製品の製造、臨床テスト、マーケティング、販売に関する責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、消費者またはヘルスケア提供者によって直接提起される可能性があり、製薬会社、私たちの協力者、またはそのような製品を販売する他の人によって間接的に提起される可能性もある。是非曲直や最終結果にかかわらず、私たちは未来にこのような製品責任クレームのために財務損失を受けるかもしれない。私たちはすでに私たちの臨床試験と商業製品の販売のために商業一般責任保険を受けました。しかし、私たちはすべての損失から私たちを保障するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
一般データ保護条例違反やイギリスGDPRは私たちに巨額の罰金を科すかもしれません。
GDPR および英国 GDPR は、個人データの定義を暗号化されたデータを含むように拡大し、インフォームドコンセント慣行の変更と臨床試験の被験者および研究者へのより詳細な通知を要求することにより、 EEA 加盟国および英国で実施される臨床試験に関する当社の義務を強化します。さらに、 GDPR および英国 GDPR は、 EEA および英国に所在する臨床試験サイトが、そのようなサイトから適切なレベルのデータ保護を欠いていると考えられる米国などの国への個人データの転送に適用すべきことに対する精査を強化します。 GDPR および英国 GDPR は、データ保護要件の違反に対して多額の罰金を課します。これは世界の売上高の 4% または 2，000 万ユーロ （ 英国では 1750 万ポンド ） に達することができます。また、データ保護要件の違反に対してデータ主体に私的訴訟の権利を付与します。これらの指令の遵守は、厳格で時間のかかるプロセスであり、見直しと更新が必要であり、事業運営コストが増加する可能性があります。これらの努力にもかかわらず、欧州および英国に関連して罰金や罰金、訴訟、評判の害を受けるリスクがあります。活動です
私たちは私たちの組織を拡大し、拡大し続ける可能性があり、このような成長を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
私たちの業務活動の拡張を支援するために、私たちは私たちの全従業員基盤と、私たちのコンサルタントや請負業者基盤を拡大し、拡大し続ける可能性があります。私たちの経営陣は私たちの日常活動から過度な注意を移し、これらの成長活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちは私たちの成長を適切に管理し、すべての適用された規則と法規を遵守することができ、これは私たちの運営、法律、財務、管理制御、そして私たちの報告システムと手続きを引き続き改善することを要求するだろう。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの成長は大量の資本支出を必要とし、より多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財源を移すことができるかもしれない。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちは収入を創出および/または成長する能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。
私たちの販売と経営は国際業務リスクの影響を受けています。
新興市場を含む国際市場での私たちの業務を増加させており、私たちは、例えば、私たちの業務や収入に悪影響を及ぼす可能性のある多くのリスクに直面しています
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しかも、私たちの国際業務はアメリカの法律によって規制されている。例えば、“反海外腐敗法”(FCPA)は、業務を取得または保留すること、または他の方法で優遇待遇を得ること、または公的身分で働く人に影響を与えることを目的として、米国企業およびその代表が、任意の外国政府職員、政府職員、政党または政治候補者に支払いを提出し、支払いを承諾し、支払いまたは許可して任意の価値のあるものを支払うことを禁止する。多くの国で、私たちがよく接する医療専門家は、FCPAの外国政府関係者の定義に適合しているかもしれない。国内または海外の法律を遵守しないことは、承認製品の承認を遅延または拒否する可能性があり、リコール、差し押さえまたは市場から承認を撤回する可能性のある製品、製品の供給を中断すること、または輸出または輸入特権を一時停止すること、民事または刑事制裁を実施すること、我々の国際業務を担当する幹部を起訴すること、および私たちの名声を損なうことを含む、国内または海外の法律を遵守しないことは、様々な不利な結果をもたらす可能性がある。私たちがアメリカ以外で製品を販売する能力はどんな重大な損害を受けても、私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは情報技術に深刻に依存しています。この技術のどんな故障、不足、中断、またはセキュリティホールは、任意のネットワークセキュリティイベントを含めて、私たちが業務を効率的に運営する能力を損なう可能性があります。
私たちの通常の業務プロセスでは、知的財産権、当社の独自の業務情報およびサプライヤーの情報、ならびに私たちの商業承認製品を使用する患者、臨床試験参加者、および従業員の個人識別情報を含む敏感なデータを収集して格納します。同様に、私たちの第三者提供者たちは私たちのいくつかの敏感なデータを持っている。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。私たちが行っている運営活動はまた正常に動作する計算機システムに依存する。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術とインフラは攻撃や侵入を受けやすい。どのような侵入も、私たちのネットワークが実質的な被害を受ける可能性があり、そこに格納されている情報がアクセス、公開開示、紛失、盗難、または永久的に、または一時的にアクセスできない可能性があります。しかも、私たちはシステムの侵入をタイムリーに発見しないかもしれない。攻撃は私たちの業務、運営、または財務業績に実質的な影響を及ぼすかもしれない。私たちのデータが第三者プロバイダによって漏洩されたことを含む、このような情報のアクセス、開示、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟を引き起こす可能性があり、個人情報のプライバシーを保護する法律に基づいて責任を負い、私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた私たちのシステムに再アクセスするために“恐喝ソフトウェア”を支払う必要があるかもしれない。
また，プライバシーやデータ保護法の解釈や適用は国によって異なる可能性があり，不一致や衝突の要求が生じる可能性があり，このような法律を遵守する際に生じるコストが増加する.EUのGDPRとイギリスのGDPRは、個人データを処理する一連の広範な要求を含む広範な領土範囲を有すると主張し、重大なデータ流出の公開開示を含み、規定を遵守しない行為には2000万ユーロ(イギリスでは1750万GB)に達する実質的な処罰を科す。前年度の世界年収の4%でもあります我々のGDPR、英国GDPR、および他のプライバシーおよびデータ保護法律を遵守する努力は、大きなコストと挑戦をもたらし、時間が経つにつれて、これらのコストや挑戦が増加する可能性があり、既存または将来のデータプライバシー法律法規違反に関連した巨額の罰金や訴訟に直面している。
また、カリフォルニア消費者プライバシー法(“CPA”)には、カリフォルニアでビジネスをしている多くの企業に適用される重大なプライバシー義務が含まれている。CPAは、カリフォルニアの消費者に情報を開示し、未成年者に関する情報の収集または使用に関するルールを強制的に実施し、データが誰に販売または開示されているかを知る権利などの消費者プライバシー権を付与し、収集された個人情報の権利を削除し、不正確な情報を訂正する権利を要求し、敏感な情報を使用する権利を制限し、個人情報を販売しないか、または以下の行動広告のために個人情報を共有する権利を選択し、消費者がプライバシー権を行使する際に価格またはサービスにおいて差別されない権利を要求する。このような要求を守らないと罰金と処罰を含む民事制裁を受けるだろう。CPAは違反行為に対する民事処罰、およびデータ漏洩に対する個人訴権を規定しており、予想される
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データ漏洩訴訟を増やす。我々は、CPA、GDPR、イギリスGDPR、および他の適用されるプライバシー法に適合することを保証し、遵守しようと努力している間に追加のコストと支出を発生させるために、私たちのプライバシー計画を評価し、更新する必要があります。
私たちは訴訟と他の紛争で巨額の費用を発生させるかもしれない。
通常の業務過程では、USPTOが発表した介入、従業員事務などの訴訟や他の紛争、例えば証券債権、知的財産権挑戦に巻き込まれている場合もある。このような訴訟や紛争における私たちの立場を守るために多額の資金と会社の資源を費やした後も、このような紛争の中で私たちのクレームに勝つことができない可能性があります。このような訴訟や紛争の結果は本質的に不確定であり，我々の業務，財務状況，運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある.
ソーシャルメディアプラットフォームの使用はますます多くなり、新たなリスクと挑戦をもたらしている。
ソーシャルメディアは、私たちの製品、技術、計画、そして私たちの製品と候補製品が治療を目的としている疾患を交流するためにますます使用されています。バイオ製薬業界のソーシャルメディア実践は発展し続けており，このような使用に関する法規は常に明確ではない。この変化は不確実性と私たちの業務に適用される規制を遵守しない危険をもたらす。例えば、患者は、ソーシャルメディアチャネルを使用して、製品の有効性をレビューしたり、いわゆる有害事象を報告したりすることができる。このような開示が発生した場合、私たちは適用される有害事象報告義務を監督して遵守できないリスクがあり、あるいは私たちの製品および/または候補製品に対する私たちの発言が制限されているため、私たちはソーシャルメディアによって生じる政治的および市場的圧力の下で自分または大衆の合法的な利益を守ることができないかもしれない。いずれのSNSにおいても、敏感な情報または否定的または不正確な投稿またはコメントを不適切に開示するリスクがある。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を招き、過度に制限的な規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。
私たちまたは私たちが依存している第三者は、自然災害および/またはテロ攻撃の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務連続性および災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できない可能性があります。
自然災害は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、テロ攻撃、または他の事件が発生した場合、オフィス、製造、および/または実験室空間のすべてまたは大部分を使用することができず、当社の第三者契約製造業者の製造施設のような重要なインフラを破損させたり、他の方法で運営を中断したりすることは、困難かもしれませんし、場合によっては、かなり長い間、私たちの業務を継続することはできません。
深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
第二項未登録持分販売有価証券と収益の使用。
ない。
項目3.高級証券違約.
ない。
第4項鉱山安全情報開示
ない。
項目5.その他の情報.
2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間、当社の役員 2 名（ 取引法第 16 a—1 （ f ） 条に定義されている ） 契約を締結した場合、規則 10 b 5 — 1 （ c ） に定める条件を満たすことを目的とした当社の有価証券の売買に関する指示または書面による計画重要な非公開情報に基づく有価証券取引の責任に対する積極的な防御のための取引法に基づく。これらの契約、指示、および書面による計画を「
ライアン · ブラウンは、発効日を持つ計画を締結し、採択した。
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ビラル · アリフは、発効日を持つ計画を締結し、採択した。
プロジェクト6.展示品。
これらの展示品の直前の展示品目録に記載されている展示品は、この四半期報告書の一部としてフォーム 10—Q として提出または提供されます。
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展示品索引.索引
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引用によって結合することで 提出書類 |
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展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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表 |
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ファイル.ファイル 違います。 |
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展示品 |
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保存する 日取り |
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前提は ここから声明する |
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3.1 |
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会社登録証明書の改訂と再予約。 |
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8-K 12 B |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/6/13 |
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3.2 |
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改正及び再記載の設立証明書の改正. |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/30/15 |
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3.3 |
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Sarepta Therapeutics ， Inc. の改定及び再記載の設立証明書の修正証明書 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/8/20 |
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3.4 |
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添付例を改訂及び再編成する。 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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9/25/14 |
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3.5 |
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第 1 条修正 · 改正細則の改正。 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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1/13/20 |
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3.6 |
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2回目の改訂と再改訂付例 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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12/13/22 |
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10.1 |
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サレプタ · セラピューティクス2024 年就労開始インセンティブプラン |
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S-8 POS機 |
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333-240996 |
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4.5 |
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3/28/24 |
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10.2 |
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Sarepta Therapeutics ， Inc. におけるストックオプション授与契約の様式2024 年就労開始インセンティブプラン |
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X |
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10.3 |
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Sarepta Therapeutics ， Inc. における制限付き株式割当契約の形式2024 年就労開始インセンティブプラン |
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X |
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31.1 |
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同社の最高経営責任者、ダグラス S. の認定。イングラムは、 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき、 |
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X |
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31.2 |
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当社の最高財務 · 会計責任者、イアン · M 氏の認定2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき、エステパン。 |
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32.1** |
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同社の最高経営責任者、ダグラス S. の認定。イングラムは、 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 906 条に基づき、 |
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X |
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32.2** |
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当社の最高財務 · 会計責任者、イアン · M 氏の認定2002 年のサーベンス · オックスリー法第 906 条に基づき、エステパンは |
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X |
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101.INS |
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Inline eXtensible Business Reporting Language （XBRL） インスタンスドキュメント — インスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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X |
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101.書院 |
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インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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X |
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101.カール |
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インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する. |
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X |
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101.def |
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XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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X |
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101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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X |
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101.Pre |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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X |
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104 |
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表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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X |
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契約または補償計画、契約または手配を管理することを指す。
* 特定情報は、 （ i ） 重要ではなく、 （ ii ） 公に開示された場合、競争に有害であるため、本展示から除外されています。
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* * この四半期報告書のフォーム 10—Q に添付されている添付資料 32.1 および 32.2 として添付されている証明書は、 SEC に提出されたものとみなされておらず、 Sarepta Therapeutics ， Inc. のいかなる提出書類にも参照によって組み込まれるものではありません。1933 年証券法 （ 改正 ） または 1934 年証券取引法 （ 改正 ） に基づき、このフォーム 10—Q の日付の前または後に行われたかどうかにかかわらず、そのような申請に含まれる一般的な法人言語にかかわらず。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Sarepta治療会社は (登録者) |
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日期 ： 2024 年 5 月 1 日 |
差出人： |
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/ s / DOUGLAS S 。イングラム |
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ダグラス·S·イングラム |
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社長と最高経営責任者 |
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日期 ： 2024 年 5 月 1 日 |
差出人： |
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/ s / IAN M 。エステパン |
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イアン·M·エステパン |
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執行副総裁、首席財務官 |
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