アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024 年 4 月 30 日時点で、登録者は
カタログ表
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ページ |
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前向き陳述に関する特別説明 |
1 |
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当社事業に関連するリスクの概要 |
2 |
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第1部： |
財務情報 |
3 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
3 |
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簡明貸借対照表 |
3 |
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簡明な経営報告書と全面赤字 |
4 |
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現金フロー表の簡明表 |
5 |
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監査されていない簡明財務諸表付記 |
6 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
17 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
25 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
25 |
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第二部です。 |
その他の情報 |
26 |
第1項。 |
法律訴訟 |
26 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
26 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
72 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
72 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
72 |
五番目です。 |
その他の情報 |
72 |
第六項です。 |
陳列品 |
73 |
サイン |
74 |
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i
特別注意事項 前向きに陳述する
この四半期報告書 （ フォーム 10—Q ） には、 1933 年証券法 （ 以下、証券法 ） 第 27 条 A 項および 1934 年証券取引法 （ 以下、証券取引法 ） 第 21 条 E 項の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。当社は、 1995 年民間証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法のセーフハーバー規定に従って、これらの将来の見通しに関する記述を行います。この四半期報告書に含まれる歴史的事実以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述であり、作成日時点でのみ言及し、将来の業績を保証するものではありません。場合によっては、「予測」、「信じる」、「考える」、「続ける」、「考える」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「潜在的」、「予測する」、「計画する」、「探す」、「すべき」、「ターゲット」、「意志する」、「なるだろう」、またはこれらの単語の否定的または複数形、または他の類似の用語によって、将来の見通しに関する記述を識別することができます。これらの将来の見通しに関する記述は、一般的に将来の事象または当社の将来の財務または業績に関連しており、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
本四半期報告中の任意の展望性陳述は私たちの未来の事件或いは私たちの未来の財務表現に対する現在の見方を反映し、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは成果はこれらの展望性陳述と明示或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは業績とは大きく異なるかもしれない。実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性がある要素は、他を除いて、本四半期報告第2部1 A項“リスク要因”に記載されている要素を含む。このような不確実性を考慮して、あなたは未来のイベントの予測として、これらの前向きな陳述または展望的な陳述に過度に依存してはならない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
文脈が別に説明されていない限り、本四半期報告書で言及されている用語“Longboard”、“会社”、“私たち”、“私たち”と“私たち”はLongboard製薬会社を指し、私たちの“普通株”と言及するのは私たちが投票権のある普通株を意味する。
1
リスクの概要は私たちの業務に関連しています
私たちの普通株に投資する株は高いリスクと関連がある。以下は私たちの業務に関連するより重大なリスクのリストです。この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本要約に記載されたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は、本四半期報告第2部1 A項“リスク要因”に掲載されている。私たちのビジネスに関連するいくつかの重大なリスクは
2
第I部-融資IAL情報
プロジェクト1それは.財務諸表。
ロングボード製薬株式会社
凝縮する貸借対照表
(未監査)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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使用権資産 |
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財産と設備 |
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その他長期資産 |
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総資産 |
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負債と権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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補償と関連費用を計算しなければならない |
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その他の費用を計算しなければならない |
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使用権負債、現行分 |
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流動負債総額 |
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使用権負債 （ 現行分を差し引いたもの ） |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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議決権普通株式、 $ |
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議決権のない普通株式、 $ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
3
ロングボード製薬株式会社
凝縮する経営報告書と全面赤字
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利子収入，純額 |
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その他の費用 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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加重平均流通株、基本株、希釈株 |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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短期投資の未実現収益 |
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総合損失 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
4
ロングボード製薬株式会社
凝縮する現金フロー表
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2024 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却 |
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投資に対するプレミアムの累積、純 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の資産 |
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売掛金 |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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補償と関連費用を計算しなければならない |
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その他の費用を計算しなければならない |
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営業使用権資産およびリース負債、純 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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短期投資を購入する |
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短期投資満期日 |
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投資活動提供の現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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普通株式を発行して得た金 |
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要約費用を支払う |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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期初の現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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買掛金における提供費用およびその他の発生費用 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
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ロングボード製薬株式会社
未監査財務諸表の注記
注1.陳述された組織と根拠
業務説明
Long board製薬会社(前身はアリーナNeuroScience，Inc.)は2020年1月3日にデラウェア州に登録設立され、本社はカリフォルニア州ラホアに設置された。同社は、Aシリーズ転換可能優先株(Aシリーズ優先株)融資が2020年10月に終了するまで、アリーナ製薬会社(アリーナ)で結成と最初の完全所有となっている。同社は臨床段階の生物製薬会社であり，神経疾患治療の新しい変革薬の開発に注力している。同社の最先端の候補製品であるbiciaserin(LP 352)はセロトニン受容体であり，発育性やてんかん脳症に関連するてんかん発作の治療に開発されており，現在世界第3段階計画の計画段階にある。同社はまたS 1 P受容体調節剤LP 659を開発しており，多くのまれな神経炎症性疾患に適している可能性がある。
陳述の基礎
同社が監査していない簡明財務諸表は、米国公認会計原則と米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の適用規定に基づいて作成されている。したがって、添付されている監査されていない簡明な財務諸表は、会計基準によって要求される完全な財務諸表を公認するために必要なすべての情報および付記を含まない。監査されていない簡明財務諸表は、管理層が列報の各期間の結果を公正に陳述するために必要なすべての調整を反映している。このようなすべての調整は正常で繰り返し現れている。2023年12月31日現在の貸借対照表は、当該日経監査の財務諸表から導出されているが、財務諸表を完成させるために公認会計基準に要求されるすべての情報および付記は含まれていない。これらの監査されていない簡明財務諸表に記載されている経営業績は、必ずしも未来のどの時期の予想結果を代表するとは限らない。当社が監査していない簡明財務諸表は、当社が2024年3月12日に提出した2023年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に含まれる監査財務諸表と併せて読まなければなりません。
流動性と資本資源
設立以来、同社はそのほとんどの資源を研究開発活動、組織と人員の配備、業務計画、資本の調達、知的財産権の許可とその知的財産権の組み合わせの構築に投入し、そしてこれらの業務に一般と行政(G&A)の支持を提供し、そして主にAシリーズの優先株と普通株を発行する純収益を用いてその運営に資金を提供する。同社は運営を開始して以来、運営により損失とマイナスキャッシュフローが発生している。同社の累積赤字は#ドルだ
経営陣は、臨床前研究と臨床試験を完成させるために、監督機関の承認を求め、監督機関の許可を得た任意の候補製品を発売して商業化し、同社は予測可能な未来に大量の運営損失が発生すると予想している。同社は、潜在的な協力、ライセンス、および他の同様の手配を含む、公的またはプライベートエクイティまたは債務融資または他の資本源を通じて追加資本を調達する必要があるだろう。
2024年3月31日現在、会社は利用可能な現金、現金等価物、および短期投資$を持っている
付記2.主要会計政策の概要
予算の使用
同社の財務諸表は公認会計基準に基づいて作成されている。会社の財務諸表を作成する際には、会社は、資産、負債、および費用の報告金額に影響を与え、財務諸表および付記に開示または資産および負債を開示するために、推定および仮定を行う必要がある。この推定には、研究開発費の課税費用と株式ベースの報酬が含まれる。経営陣はその見積もり数を評価し続けている。見積もりは会社の歴史的経験、現在の事件と未来にとりうる行動の理解に基づいており、実際の結果はこれらの推定や仮定とは大きく異なる可能性がある。
6
信用リスクが集中する
会社を深刻な集中信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、現金、現金等価物、および短期投資が含まれる。同社の連邦保険の金融機関における預金は連邦保険の限度額を超え、短期投資に投資され、主な目標は保本、流動性要求の実現、資金の保護である。経営陣は、当該預金を保有する預金機関の財務状況とその短期投資の性質(信用格付けを含む)により、当社には重大な信用リスクは存在しないとしているが、すべての信用リスクを解消していない。
総合損失
総合損失は、短期投資の未実現収益および損失を含む、一定期間内に非所有者源の取引および他のイベントおよび状況によって発生する権益変化として定義される。
現金と現金等価物
当社は購入時の原始満期日が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。現金および現金等価物は、いつでも利用可能な小切手口座内の現金、通貨市場基金、会社債務証券、および米国政府がサポートする企業の債務を含む。審査されていない簡明貸借対照表で報告されている現金および現金等価物の帳簿金額はコスト値で公正価値に近い
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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現金と現金等価物 |
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他の長期資産に含まれる制限された現金 |
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現金フロー表に記載されている現金、現金等価物、および限定的な現金総額 |
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制限された現金は会社のオフィスで借りた保証金と関係がある。保証金は$に下がります
短期投資
短期投資には主に商業手形、会社債務証券、政府と機関債券が含まれる。当社はこれらの投資を売却可能な証券に分類しており、満期前にこのような投資を売却して管理戦略を実施する必要がある可能性があるため、購入日満期日が3ヶ月を超えるすべての投資を添付されていない監査資産バランスシート内の流動資産に分類している。購入時に生成される任意のプレミアムまたは割引は、償却および/または利息収入に累積し、収益率の調整として、チケットの有効期間内の直線的な方法を使用する。投資はそれに基づいて価値報告を公正に推定する。未実現損益は実現前に他の総合損失を積算し、株主権益の構成要素とする。
研究開発費
研究開発費は研究開発費が発生している間に支出される。外部費用は主に契約研究機関、外部コンサルタント、その他の第三者に会社の研究、臨床前と臨床活動、技術開発、製造活動、監督とその他のサービスに関連する費用を支払うことが含まれる。いくつかの研究開発外部費用は、特定のタスクを達成する進捗の評価に基づいて、そのサービスプロバイダが会社に提供する情報を使用して、または各報告日におけるサービスレベルの推定値を使用して確認される。研究開発費は合計1ドルです
株に基づく報酬
株式に基づく奨励は公正価値で計量され、報酬支出は必要なサービス期間内に確認される。没収は発生期間に計上して没収する.会社はBlack-Scholesオプション定価モデルを使用して、付与日に各株式報酬の公正価値を決定し、このモデルは、対象株式の価格変動性、無リスク金利、配当収益率、およびオプションの期待期限を含む主観的仮説の入力を要求する。
7
賃貸借証書
当社は最初から1つの手配がレンタルまたはレンタル構成要素を含んでいるかどうかを確定します。レンタル条項は開始日に継続選択権の行使が合理的に保証されているかどうか及び終了選択権(あればある)によって決定される。長期経営リースについては、会社は貸借対照表上でリース負債と使用権(ROU)資産を確認し、レンタル期間内にレンタル費用を直線的に確認する。リース負債はリースに隠された割引率で将来の賃貸支払いの現在値として決定され、隠れ金利が確定しにくい場合は、当社が借り入れ金利を増加させる推定となる。ROU資産は賃貸負債に基づいており、任意の前払いまたは繰延賃貸料に応じて調整される。当社はレンタルのみを経営しており、融資リースは何もありません。
1株当たり純損失
1株当たり基本純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行普通株の加重平均株式数で割るべきである。1株当たりの純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期に発行された普通株と潜在的な希薄化証券の加重平均で割るべきである。会社は報告の期間ごとに純損失があるため、普通株の基本純損失は希釈後の1株当たり純損失と同じだ。
次の表で提供される潜在的な希薄化証券は、1株当たりの純損失の計算には含まれていない
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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普通株購入オプション |
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発行されていますが帰属していない制限的な株式奨励 |
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合計する |
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最近の会計公告
当社は、最近発表されたが発効していない会計基準は、現在採用されていれば、私たちの簡明財務諸表に実質的な影響を与えないと考えている。
付記3.公正価値計量
この会計指針は公正価値を定義し、公正価値を計量するために一致した枠組みを構築し、公正価値を経常性或いは非日常性に基づいて計量する各主要資産と負債カテゴリの開示を拡大した。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。したがって、公正価値は市場に基づく計量であり、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。このような仮定を考慮する基礎として、会計基準は三級公正価値レベルを確立し、公正価値を計量する際に使用する投入の優先順位は以下の通りである
レベル1アクティブ市場の未調整オファーは、計量日に同じ制限されない資産または負債のオファーを得ることができる。
レベル2−アクティブ市場における同様の資産および負債のオファー、非アクティブ市場におけるオファー、または資産または負債の全期間にわたって直接または間接的に観察可能な投入。
レベル3−価格または推定技術は、公正な価値計量に重大な意味を有するが、観察できない投入(すなわち、市場活動のサポートが少ないか、またはない)を必要とする。
8
下表は、同社が2024年3月31日までと2023年12月31日までに公正価値で恒常的に計量している金融商品をまとめたものである。
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公正価値に応じて計量する |
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(単位：千) |
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合計する |
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同じ資産の活発な市場でのオファー |
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重要な他の観察可能な投資は |
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観察できない重要な入力 |
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2024年3月31日まで |
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政府 · 機関証券 |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
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2023年12月31日まで |
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マネーマーケットファンド |
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企業債券 |
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政府 · 機関証券 |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
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$ |
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$ |
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$ |
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付記4.短期投資
以下の表は、短期投資の概要です。
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2024年3月31日まで |
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実現していない |
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(単位：千) |
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原価を償却する |
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収益.収益 |
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損 |
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公正価値を見積もる |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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政府と機関証券 |
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短期投資額 |
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$ |
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2023年12月31日まで |
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|||||||||||||
|
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実現していない |
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|||||||
(単位：千) |
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原価を償却する |
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収益.収益 |
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損 |
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公正価値を見積もる |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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政府と機関証券 |
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短期投資額 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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9
2024 年 3 月 31 日時点における当社の短期投資の満期は、以下の表のとおりです。
(単位：千) |
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原価を償却する |
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公正価値を見積もる |
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1年以下の期間で満期になる |
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$ |
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1年から2年後に期限が切れる |
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短期投資額 |
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以下の表は、 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点における当社の売却可能投資の未実現損失総額および適正価額を、投資カテゴリー別および個別の有価証券が継続的に損失状態にあった期間別に集計したものです。
|
|
2024年3月31日まで |
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12ヶ月以下です |
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12ヶ月以上 |
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合計する |
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(単位：千) |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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政府と機関証券 |
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( |
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( |
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2023年12月31日まで |
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|||||||||||||||||||||||||||
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12ヶ月以下です |
|
|
12ヶ月以上 |
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|
合計する |
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|||||||||||||||||||||
(単位：千) |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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数えてください |
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公正価値 |
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未実現損失 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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政府と機関証券 |
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10
当社は、一時的でない減損の可能性のある投資を特定し、評価するために、投資を見直します。損失が一時的でないかどうかを判断する際に考慮される要因には、公正価値が原価ベースを下回っている期間と程度、投資の基礎となる信用リスクの変化、および予想される市場価値の回復を可能にするのに十分な期間投資を保有する当社の意図と能力が含まれます。当社の投資に対する未実現損失は、経済情勢の変化による金利変動によるものであり、元の発行者の信用の低下によるものではありません。当社は、一般的にこれらの投資を売却する意図はなく、満期にある可能性のある償却原価ベースの回収前に、当社がこれらの投資を売却する必要がある可能性は低い。したがって、当社はこれらの損失を一時的なものと分類しています。
注 5 。その他の経費
発生したその他の費用 t彼は次の通り
|
|
自分から |
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(単位：千) |
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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発生した弁護士費用 · 会計費用 |
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相談料を計算する |
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課税税 |
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旅費発生額 |
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発生コンピュータ関連費用 |
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その他の措置を講じる |
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合計する |
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$ |
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注6. 株主権益
私募する
2024 年 3 月、当社は Farallon Capital Management， L. L.C. の関連会社である投資ファンド （ 以下「投資家」 ） と無議決権普通株式購入契約 （ 以下「本契約」 ） を締結しました。（ 「ファラロン」 ） 、会社が販売し発行した。
フォローオン公募
2024 年 1 月、同社は $
2023 年 2 月、同社は $を調達しました。
販売協定
2022 年 9 月、当社は自己株式公開を開始しました。SMCantor Fitzgerald & Co. との販売契約 （ 以下「販売契約」 ）販売代理店 （ Cantor Fitzgerald ） として、販売契約に基づく「市場上市」 （ ATM ） プログラムを通じて普通株式を発行し、販売することがあります。当社は、本売買契約に基づく普通株式を売却する義務を負わず、いつでも本売買契約に基づく売却を停止することができます。Cantor Fitzgerald は、販売契約に基づいて売却された普通株式の総収益の 3% の金額の補償を受ける権利があります。2023 年 8 月、当社は目論見書補足を提出し、最大 $の売却を規定しました。
11
株売却契約に基づく普通株式 （ 以前に売却した株式を除く ） 。A2024 年 3 月 31 日、
改訂および再予約された会社登録証明書
2021 年 3 月に、当社は、特に、議決権を有する普通株式、議決権を持たない普通株式および優先株式の承認株式を以下に増やすために、当社の設立証明書を修正し、再記載しました。
議決権を持つ普通株式と議決権を持たない普通株式
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
株主資本の変動の調整
以下の表は、 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 （ 監査なし ） の株主資本の推移を示しています。
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議決権普通株式 |
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議決権のない普通株式 |
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(千単位で、株を除く) |
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株式数 |
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金額 |
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株式数 |
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金額 |
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その他の内容 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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2023年12月31日の残高 |
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フォローオン株式公開における普通株式の発行 |
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PIPE ファイナンスにおける無議決権普通株式の発行 |
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ファイナンス関連手数料 |
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株に基づく報酬 |
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株式オプション権 |
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短期投資は赤字を達成せず，純額 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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議決権普通株式 |
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議決権のない普通株式 |
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(千単位で、株を除く) |
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株式数 |
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金額 |
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株式数 |
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金額 |
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その他の内容 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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2022年12月31日の残高 |
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フォローオン株式公開における普通株式の発行 |
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無議決権普通株式の議決権普通株式への転換 |
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ファイナンス関連手数料 |
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株に基づく報酬 |
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短期投資の未実現利益、純 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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略称は 7 。Arena Pharmaceuticals ， Inc. とのライセンス契約
当社は2020年10月にアリーナとライセンス契約(アリーナライセンス契約)、サービス契約および特許権使用料購入協定を締結します。アリーナは2022年3月にファイザーに買収された。以下にArenaライセンスプロトコルをまとめる.
競技場許可協定
Arenaライセンスプロトコルによれば、会社は、発育、変性および自己免疫疾患、ヒト中枢神経系または末梢神経系の疾患または状態の治療のための、ヒトCNS症状を治療するためのいくつかの他の化合物(任意のそのような化合物を含む医薬製品、許可製品)のためのBiciaserin(LP 352)を開発および商業化するために、アリーナのいくつかの独自技術および特許に基づいて独占的、印税、再許可可能な世界的許可を得ている。アリーナはLP 659製品のいくつかの開発権および商業権を取得する第1の交渉権を持っている。Arenaライセンス契約に基づいて当社に付与された権利の対価として、当社は、自社、その連属会社、またはその許可可能者によるライセンス製品純売上LP 352の中央位特許権使用料と、他のすべてのライセンス製品の純売上高に対する下位桁の特許権使用料をアリーナに支払うことを要求されますが、標準的に減少しなければなりません。会社の特許使用料義務は、(I)当該製品が当該国で初めて商業販売されて10周年又は(Ii)当該製品の当該国/地域での製造、使用又は販売に関する当該製品の最後の有効主張が満了するまで、ライセンス製品及び国/地域を基礎として継続する。
12
注8.株ベースの報酬
持分激励計画
2020年10月、会社取締役会と株主は2020年株式インセンティブ計画(2020計画)を承認し、会社従業員、取締役会メンバー、コンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、制限株式奨励、制限株式単位奨励と株式付加価値権を付与することを規定した。当社取締役会は2020年計画で付与された使用価格、帰属、満期日を決定しました。
会社取締役会は2021年2月に2021年株式激励計画(2021年計画)を採択し、会社株主は2021年3月に2021年計画を承認した。2021年3月11日、“2021年計画”が正式に発効した。2021年計画は2020計画の継承と継続だ
2023年10月、取締役会報酬委員会は2021年計画を改訂し、追加的な
2024年3月31日から、“2021年計画”は許可され、規定されている最高可達
エクイティ · プランに基づく株式報酬補助金
同社の株式オプション活動の概要は以下の通り
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未完了オプション数 |
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加重平均行権値 |
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加重平均残契約期間(年) |
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内在的価値を集める |
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2023年12月31日の残高 |
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付与したオプション |
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行使のオプション |
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オプションは没収/キャンセルされる |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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2024 年 3 月 31 日に着用予定 |
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2024 年 3 月 31 日行使可能なオプション |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日に行使可能なオプション
13
以下の表は、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 ヶ月間のストックオプション付与に使用された加重平均仮定と、付与日の適正価額を示しています。
|
3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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株価.株価 |
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$ |
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無リスク金利 |
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% |
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% |
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配当率 |
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% |
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% |
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予想変動率 |
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% |
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% |
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予想寿命(年) |
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授与日の推定授与日 1 株あたりの公正価値 |
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$ |
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普通株式の適正価額の決定。当社は、 Nasdaq Global Market における普通株式の終値を行使価格として、また Black Scholes オプション価格モデルへのインプットとして、株式ベースの報酬費用を決定します。
無リスク金利それは.無リスク金利は、ゼロ金利米国債を付与する際に有効な米国債収益率に基づいており、その満期日は奨励の期待期限に似ている。
期待配当収益率それは.当社は現金配当金を派遣したことがないことと現在現金配当金を派遣していない事実に基づいて期待配当率を仮定しているため、ゼロ期待配当率を採用している。
予想変動率.当社は新規上場会社であり、普通株式の取引履歴がないため、予想されるボラティリティの仮定は、株式価格が公開されている類似企業のピアグループのボラティリティに基づいています。ピアグループは、バイオテクノロジー業界の企業を基に開発されました。当社は、自社株価の変動に関する十分な履歴情報が得られるまで、このプロセスを継続していきます。
予想どおりである 生計.期待寿命は、オプションが残存すると予想される期間を表します。当社は、過去の行使行動がないため、従業員の予想寿命を、オプションの契約期間とその付与期間の平均を簡略法により決定しています。非従業員オプションの期待期間は、契約期間と等しいです。
当社の制限付き株式ユニット （ RSU ） 活動の概要は以下のとおりです。
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未払い RSU 数 |
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加重平均付与日公正価値 |
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2023年12月31日の残高 |
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承認済みRSU |
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帰属のRSU |
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没収·キャンセルされた返信先 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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RSU は、助成日から 4 年間、毎年付与されます。
株に基づく報酬費用
持分報酬について計上した株式報酬費用は、営業計算書および損益計算書において以下のとおり報告しています。
|
3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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合計する |
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||
2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間の株式報酬費用の総額は $を含む。
14
従業員株購入計画
会社取締役会は2021年2月に2021年従業員株購入計画(ESPP)を採択し、会社株主は2021年3月にESPPを承認し、2021年3月11日に発効した。ESPPのライセンス発表は2024年3月31日から
付記9.支払いの引受やその他の事項
賃貸借証書
同社にはオフィススペース賃貸契約があり、行政広場4275号、Suite 950、La Jolla、California 92037、現在位置している
2024 年 2 月には、さらにリースを改正し、全所を占有するようになりました。
2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月を末日とする 3 ヶ月間で、当社は約 $
以下の表は、リースに関する補足キャッシュフロー情報を示しています （ 千単位 ） 。
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3か月まで |
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2024年3月31日 |
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賃貸負債に含まれる金額を計量するために支払う現金： |
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レンタル経営からの経営キャッシュフロー |
$ |
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レンタル義務と引き換えに使用権資産： |
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賃貸借契約を経営する |
$ |
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リースに関する補足貸借対照表情報は以下のとおりである(単位：千，リース期間と割引率を除く)：
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2024年3月31日 |
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賃貸借契約を経営する |
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使用権資産 |
$ |
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賃貸負債を使用して流動 |
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賃貸負債を使用して、非流動 |
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--レンタル総負債を経営しています |
$ |
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加重平均残余レンタル期間 |
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賃貸借契約を経営する |
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加重平均割引率 |
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賃貸借契約を経営する |
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% |
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2024 年 3 月 31 日現在の将来の最低賃貸借契約額は以下の通りです （ 単位 ： 千人 ） 。
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賃貸借契約を経営する |
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十二月三十一日までの年度 |
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2024 |
$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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その後… |
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賃貸借総額 |
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計上された利息を差し引く |
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( |
) |
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*合計 |
$ |
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事件があったり
当社は、通常の業務の過程で生じるクレームまたは訴訟の対象となる場合があります。当社は、将来的に支出が生じるおそれがあり、かつ、合理的に見積もることができる場合には、これらの事項について責任を負います。2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社は訴訟の当事者ではありません。
^ 10 話。雇用給付
2021 年 6 月より、当社は従業員に対する 401 （ k ） 給与繰延プランを設定しました。従業員の拠出金は任意であり、連邦税制で許容される最大額に制限され、個人ベースで決定されます。当社は、最大限のセーフハーバー貢献を提供します。
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プロジェクト2それは.経営陣の議論財務状況と経営結果の分析。
以下の財務状況および経営結果の議論および分析、および本四半期報告に含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明な財務諸表および関連説明、ならびに2024年3月12日に米国証券取引委員会(SEC)に提出された10-K表年次報告(私たちの2023年年次報告書)に含まれる監査された総合財務諸表および関連説明を読むべきである。
前向きに陳述する
本議論および分析に含まれる、または本四半期報告書の他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。多くの要素の影響により、本四半期報告“リスク要素”の部分に列挙されたそれらの要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の討論と分析に含まれる前向き陳述に記述または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。あなたは、実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる重要な要素をもたらす可能性があることを理解するために、本四半期の報告書第II部第1 A項“リスク要因”をよく読まなければならない。
概要と最新の発展
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，神経疾患治療の新しい，変革性薬物の開発に注力している。我々はArena製薬会社(アリーナ)が2020年1月に設立し、特定のGタンパク質共役受容体(GPCR)に対して高い選択性を有する一連の中央作用候補製品の組み合わせを推進することを目的としている。我々の小分子候補製品はアリーナの同じプラットフォームで発見されたものであり，これは20数年来の世界レベルのGPCR研究のピークを代表している。アリーナは2022年3月11日にファイザー社(Pfizer)に買収され、現在はファイザーの完全子会社。
私たちは現在、アリーナから許可を得ている以下の候補製品の開発に集中しています
設立以来、私たちはほとんどの資源を研究開発活動、組織、会社員、業務計画、資金調達、知的財産権の許可と私たちの知的財産権の組み合わせの構築に投入し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供している。これまで、私たちは主に私募転換可能優先株と2021年3月の私たち普通株の初公募株(IPO)を完成させることで、私たちの運営に資金を提供してきました。これまでに転換可能優先株の発行により約5600万ドル，初公募株(IPO)から8480万ドル，それぞれ2023年2月と2024年1月の後続公開から2300万ドルと2.415億ドル，2024年3月の私募無投票普通株から5990万ドル，市場発行から880万ドルを調達してきた.2024年3月31日現在、私たちは現金、現金等価物、短期投資3.21億ドルを持っている。
設立以来、私たちは純損失を被った。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1500万ドルと1150万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は1兆556億ドル。われわれの臨床試験と臨床前研究の時間および他の研究や開発活動への我々の支出によると，われわれの純損失は四半期と四半期と年度との間に大きく変動する可能性がある。候補製品が臨床前研究と臨床試験を通じて進展し、私たちの臨床、監督、品質、製造能力の拡大に伴い、私たちの費用と運営損失は大幅に増加し、私たちが任意の候補製品の発売承認を得る前と(あれば)前に、私たちはより多くのマーケティング、販売、製造、流通に関する重大な商業化費用を発生し、上場企業の運営に関連する追加コストを発生すると予想している。私たちは、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、私たちの運営に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分であると予想している。しかし、私たちの財務資源がどのくらいの間私たちの運営を支持するのに十分な予測は前向きに述べられており、リスクと不確定要素に関連しており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。
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1 つ以上の製品候補の開発を成功裏に完了し、規制当局の承認を取得しない限り、製品販売からの収益を生み出すことは期待していません。したがって、当社が製品候補の販売から大きな収益を生み出すことができるまでは、パブリックまたはプライベート · エクイティ · オファリング、デット · ファイナンス、または潜在的なコラボレーション、ライセンス、その他の類似の取り決めを含むその他の資本源の組み合わせを通じて、当社のキャッシュ · ニーズを調達することを期待しています。ただし、必要に応じて、有利な条件で追加資金を調達したり、その他の取り決めを締結できない場合があります。必要に応じて資本を調達したり、その他の取り決めを締結しなかった場合、当社の財務状況に悪影響を及ぼし、当社の研究開発プログラム、将来の商業化努力またはその他の事業を遅延、制限、削減または終了させたり、当社自身が開発および販売することを好む製品候補を開発および販売する権利を付与することを余儀なくされる可能性があります。財務状況に悪影響を及ぼします
私たちの運営結果の構成要素は
運営費
当社の運営費は、 （ 1 ） 研究開発費、 （ 2 ） 一般管理費で構成されています。
研究と開発
私たちの研究と開発費用は主に私たちの候補製品の臨床前と臨床開発に関連する直接と間接コストを含む。
直接コストには：
間接的なコストには
研究·開発費用は発生したことが確認され，研究·開発のための貨物またはサービスを受け取る前になされた支払いは，貨物またはサービスを受けるまで資本化されている。著者らは計画段階、臨床或いは臨床前研究とその他の早期研究による直接コストを追跡した。しかし，これらのコストは複数のプランに配置されているため，単独では分類されない計画や計画段階に特定される間接コストを追跡することはない.
予見可能な将来，我々が我々の候補製品を開発し続けるにつれて，我々の研究·開発費用は大幅に増加し，特に開発後期にある候補製品の開発コストは通常開発初期段階の開発コストよりも高いことが予想される.私たちは開始、持続時間、または費用を完了する時間を決定することができない臨床と臨床前発展の内在予測不可能性のため、著者らの候補製品の未来の臨床試験と臨床前研究。臨床と臨床前の開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。
私たちは、進行中と未来の臨床前研究と臨床試験の結果、規制発展、および各候補製品の商業潜在力の持続的な評価に基づいて、どの候補製品と開発計画を追求し、各候補製品または計画にどれだけの資金を提供し続けるかを決定する予定である。私たちは未来に多くの追加資本を調達する必要があるだろう。また、どの候補製品が将来の協力の影響を受ける可能性があり、いつこのような手配が発生する可能性があり、そのような手配が私たちの開発計画と資本要求にどの程度影響するかを予測することはできない。
私たちの研究開発費は様々な要因によって大きく異なるかもしれません
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我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらまたは他の変数のいずれの結果も変化し、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることができる。
一般と行政
一般および行政費用は、主に人事関連費用を含み、賃金、賃金税、従業員福祉および他の従業員関連費用を含み、行政、財務、および他の行政機能者の株式給与を含む。その他の大きなコストには、会社の事務に関する法律費用、会計、コンサルティングサービスの専門費用、施設に関する費用が含まれています。
予想される未来には，我々が行っている一般的かつ行政的費用は，増加した研究開発活動を支援し，上場企業としての運営や内部資源の構築コストの増加を支援するためにやや増加すると予想される.これらの増加したコストには、取引所上場および米国証券取引委員会の要求を遵守し、私たちの特許の組み合わせを起訴し、維持すること、および上場企業の運営に関連する投資家および広報活動を維持することに関連する監査および法的サービスに関連する費用の増加が含まれる。
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財務運営の概要
経営成果
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
$ |
13,170 |
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$ |
8,530 |
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一般と行政 |
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4,940 |
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3,432 |
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総運営費 |
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18,110 |
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11,962 |
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運営損失 |
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(18,110 |
) |
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(11,962 |
) |
利子収入，純額 |
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3,133 |
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516 |
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その他の費用 |
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(9 |
) |
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(10 |
) |
純損失 |
$ |
(14,986 |
) |
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$ |
(11,456 |
) |
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研究と開発費
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費の概要は以下の表です。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
2024 |
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2023 |
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直接コスト： |
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ベキシカセリン （ LP352 ） |
$ |
6,806 |
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$ |
4,037 |
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LP 659 |
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1,860 |
|
|
|
1,194 |
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前臨床プログラムおよびその他の初期段階研究 |
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285 |
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251 |
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間接コスト： |
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関係者の |
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3,754 |
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2,690 |
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他のすべての |
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465 |
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358 |
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研究開発費総額 |
$ |
13,170 |
|
|
$ |
8,530 |
|
2024年3月31日までの3カ月間の研究開発費は1320万ドルで、2023年3月31日までの3カ月の850万ドルから460万ドル増加し、54%増となった。460万ドルの純増加は，主にbiciaserinに関する臨床試験と臨床前費用が280万ドル増加し，LP 659に関連する臨床試験や臨床前費用が70万ドル増加したことと，人事関連費用が110万ドル増加したためである。
一般と行政費用
2024年3月31日までの3カ月間の一般·行政費は490万ドルで、2023年3月31日までの3カ月の340万ドルから150万ドル増加し、44%増となった。純150万ドル増加の主な原因は、人事関連費用が110万ドル増加し、コンサルティングや専門費用が50万ドル増加したが、保険料が10万ドル減少したためだ。
流動性と資本資源
2024年3月31日現在、私たちは3.21億ドルの現金、現金等価物、短期投資、および3.132億ドルの運営資金を持ち、将来の運営に資金を提供している。2023年12月31日現在、我々は4850万ドルの現金、現金等価物、短期投資、および4040万ドルの運営資金を持ち、将来の運営に資金を提供している。
流動資金源
私たちは主に現金、現金等価物、短期投資、および普通株と転換可能な優先株の売却と発行を通じて、私たちの業務に資金を提供します。
2020年10月、私たちは5600万ドルのAシリーズ転換優先株私募を完了した。
2021年3月に初公募を行う際には、引受業者に超過配給選択権を付与することにより発行された298，360株普通株を含む5，298，360株普通株を発行·売却した
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普通株は、公開発行価格は1株16.00ドル。590万ドルの引受業者割引と手数料、260万ドルの発行コストを差し引いた後、IPOから7620万ドルの純収益を集めた。
2023年2月、私たちは後続公募株で2300万ドルを集めた。私たちは5，750，000株の普通株式を発行し、その中には、引受業者に付与された超過配給選択権に基づいて発行された750，000株の普通株を含み、1株4.00ドルの公開発行価格で追加の普通株を購入することを含む。140万ドルの引受手数料と40万ドルの発行コストを差し引いた後、後続の公開発行から2120万ドルの純収益を集めた。
2024年1月、私たちは後続公募株で2兆415億ドルを調達した。我々は11，500，000株の普通株を発行·売却したが，その中には1，500，000株の普通株が含まれており，これは引受業者が追加株式を購入する選択権を十分に行使して売却したものであり，公開発行価格は1株21.00ドルである.1450万ドルの引受手数料と50万ドルの他の費用を差し引いた後、後続公募株から2億265億ドルの純収益を得た。
2024年3月、私たちは5990万ドルの無投票権普通株私募を完了した。
販売協定
2022年9月に制御対象株式発行協定を締結しましたSMCantor Fitzgerald&Co.と販売代理(Cantor Fitzgerald)として締結された“販売プロトコル”(“販売プロトコル”)により，吾らは時々“販売プロトコル”により“市場で発売”(ATM)を通して我々の普通株の発行や販売を計画することができる.販売契約によると、吾らはいかなる普通株も販売する義務はなく、いつでも販売契約に基づいて販売を一時停止することができる。コントー·フィッツジェラルドは、販売契約に基づいて売却された任意の普通株総収益の3%の補償を得る権利がある。2023年8月、販売契約に基づいて最大7500万ドルの普通株式を提供する目論見書補充書類を提出した。2023年の間、私たちは販売契約に従って1，422，250株の普通株を売却し、総収益は880万ドルだった。2024年3月には、販売契約に基づき、最大1.5億ドルの普通株式(これまでに売却された株式は含まれていない)を提供する販売契約募集説明書を提出した。2024年3月31日現在、最新の販売契約募集説明書によると、普通株は販売されていません。
材料現金需要
私たちの設立以来、私たちの運営には純損失と負のキャッシュフローが生じており、予測可能な未来には引き続き純損失を受けることが予想される。
私たちは、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、私たちの運営に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分であると予想している。私たちは、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資、および株式発行、債務融資、協力、許可証、および他の同様の計画の組み合わせを利用することで、今後12ヶ月以内により長期的な未来の現金需要と債務を満たすと信じている。しかし、私たちの財務資源がどのくらいの間私たちの運営を支持するのに十分な予測は前向きに述べられており、リスクと不確定要素に関連しており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性のあるいくつかの仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。また，臨床試験で候補製品を試験する過程は高価であり，これらの試験の進展や費用の時間も不確定である。長期運営需要に資金を提供する能力は、本四半期報告第II部第1 A項“リスク要因”で議論された要因を含む、規制承認を得る可能性のある候補製品の商業化能力、資本市場に参入する能力、その他の要因に依存する。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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研究、臨床前研究と臨床試験を含む薬品を開発することは、時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、私たちはいかなる候補製品の発売許可を得るために、あるいはマーケティング許可を得る可能性のある候補製品の販売から収入を得ることができないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、少なくとも数年以内に商業使用に投入されないと予想される製品の販売から来ます。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援するために多くの追加資金を必要とし、私たちの候補製品をさらに開発して商業化するだろう。
私たちの候補製品を販売することで大量の収入を生み出すことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、または他の資本源(潜在的な協力、許可、および他の同様の手配を含む)によって、私たちの現金需要に資金を提供する予定です。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。私たちがより多くの資金を調達する能力は、潜在的な世界経済状況の悪化や米国や世界各地の信用·金融市場の中断や変動の悪影響を受ける可能性がある。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や他の同様の計画を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品、将来の収入流、または研究計画に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれないし、および/または私たちの普通株の価値を低下させなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究開発計画、将来の商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることは、私たちの財務状況にマイナスの影響を与えます。
キャッシュフロー
次の表に、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフローの概要を示す
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のための現金純額 |
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$ |
(15,177 |
) |
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$ |
(13,097 |
) |
投資活動提供の現金純額 |
|
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(230,919 |
) |
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6,083 |
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融資活動が提供する現金純額 |
|
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286,404 |
|
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21,360 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
|
$ |
40,308 |
|
|
$ |
14,346 |
|
経営活動
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された純現金はそれぞれ1，520万ドルと1，310万ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間の経営活動で使用した純現金は主に私たちの純損失によるものです
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1500万ドルは、170万ドルの株式報酬支出と10万ドルの運営資産と負債の変化に応じて調整される。2023年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された純現金は、主に私たちの純損失1150万ドル、70万ドルの株式報酬支出と230万ドルの運営資産と負債変化調整後の純損失によるものです。
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間の投資活動用の純現金は2兆309億ドル、2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金は610万ドルだった。2024年3月31日までの3カ月間、投資活動で使用された純現金は2.551億ドルの短期投資購入に関係していたが、2420万ドルの短期投資満期日で相殺された。2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する純現金は2，060万ドルの短期投資購入に関係しているが、2，670万ドルの短期投資満期日で相殺されている。
融資活動
2024年と2023年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金はそれぞれ2兆864億ドルと2140万ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する純現金は、主に2024年1月の後続発行純収益2.265億ドルと2024年3月の私募収益5990万ドルを含む。2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する純現金には、現在支払われていない20万ドルの費用は含まれていない2023年2月に後続公開された2140万ドルの純収益が主に含まれている。
肝心な会計見積もり
私たちの財務諸表はアメリカが公認している会計原則に基づいて作成されています。我々の財務諸表および関連開示を作成する際には、財務諸表に報告されている資産、負債、コストおよび費用、または資産および負債の開示に影響を与えるために、推定および判断を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは定期的に私たちの推定と仮定を評価する。私たちの実際の結果はこのような推定とは違うかもしれない。
私たちの重要な会計政策は、2023年年報の財務諸表付記により詳細に記述されていますが、以下の会計政策は、私たちが財務諸表を作成する際に使用する経営陣の判断と見積もりに関連しているので、私たちの歴史と将来の業績を知るために重要であると考えられます。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちのキー会計政策と見積もりは、2023年年報の第2部第7項“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析”で開示されたキー会計政策と見積もりと比較して大きな変化はありません。
研究と開発費用を計算すべきである
財務諸表作成過程の一部として、貸借対照表ごとの日付までの計算すべき研究·開発費用を見積もる必要がある。このプロセスは、未締結契約および調達注文を審査し、私たちの担当者とコミュニケーションして、私たちに代わって実行されるサービスを決定し、インボイスを受け取っていない場合、または他の方法で実際のコストを通知している場合に、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することを含む。私たちのほとんどのサービスプロバイダは、予め定められたスケジュールに基づいて、または契約マイルストーンに達したときに、提供されたサービスの借金の請求書を受け取ってくれますが、前金が必要なものもあります。私たちは、当時私たちが知っている事実と状況に基づいて、財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。合意または実行される作業範囲の変化に応じてスケジュールまたは契約を修正する場合、予想に基づいて、それに応じて私たちの推定および計算すべき項目を修正します。
我々は，我々を代表して研究開発を行っているサプライヤーとの見積もりと契約に基づいて，受信したサービスとかかる努力の見積もりに基づいて，外部研究開発サービスに関する費用を計算する.これらの合意の財務条項は交渉が必要であり、契約によって異なり、支払いの不均衡を招く可能性がある。場合によっては、私たちのサプライヤーに支払われるお金は、提供されたサービスレベルを超え、事前支払い費用につながる可能性があります。サービス料を計算する際に、サービスを提供する時間帯と各時間の努力度を見積もります。サービスの実行時間や努力の程度が推定値と異なる場合には，それに応じて計算すべき費用や前払い費用の金額を調整する.
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実際に発生した金額と実質的に異なることはないと予想されるが、提供されたサービスの実際の状態および時間に対する提供サービスの状態および時間の理解が異なる可能性があり、報告された金額が任意の特定の時期に高すぎたり、過小になったりする可能性がある。これまで、私たちはこのような費用の見積もりと実際に発生した金額との間に実質的な差はなかった。
2024 年 3 月 31 日現在、未払い研究開発費の負債が 10.0% 増加した場合、純損失は約 70 万ドル増加することになります。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
“2012年創業法案”(JOBS Act)によると、私たちは“新興成長型会社”であるため、延長された過渡期を利用して新たな会計基準や改正された会計基準を遵守することができる。この規定は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、新興成長型企業が上場企業と民間会社に対して異なる発効日を有する会計基準の採用を延期することを可能にする。私たちは、新しいまたは改正された会計基準を遵守することを免除することを選択しているので、他の非新興成長型企業の公衆企業のように、新しいまたは改正された会計基準を採用しなければならない。
2026年12月31日までに、私たちは新興成長型会社ではなくなり、もし私たちが“取引法”第12 B-2条の規則で定義された“大型加速申告会社”になったら、私たちの年間総収入は12.35億ドルを超え、あるいは任意の3年間で10億ドルを超える転換不可能債券を発行したことを含む、いくつかのより早い事件が発生した場合。
“取引法”の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が得ることができるいくつかの比例して開示された情報を利用して、私たちの非関連会社が持っている投票権のある普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に2.5億ドルを下回るか、または最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、私たちの非関連会社が持っている投票権のある普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に7.00億ドルを下回る限り、これらの比例的に開示された情報を利用することができるかもしれない。
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第3項それは.定量と定量市場リスクに関する散発的な開示。
米国証券取引委員会の規則によると、規模の小さい報告会社として、この要求された情報の提供を要求されていません。
プロジェクト4それは.円錐体巨魔とプログラム。
情報開示制御とプログラムの評価
我々は、取引法に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が、(I)米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告することができるように、取引法規13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義された“開示制御および手順”を維持し、(Ii)必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の主要幹部および首席財務官を含む私たちの管理職に適宜伝達することを目的としている。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。私たちの開示制御と手続きはその制御目標を達成するための合理的な保証を提供することを目的としている。
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2024年3月31日現在、すなわち本四半期報告がカバーする期間が終了した時点で、取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)規則で定義されているような開示制御および手順の有効性を評価している。上記の評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、我々の開示制御及び手続がその日の合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(D)および15 d-15(D)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部-その他R情報
プロジェクト1それは.法律手続き種子植物。
私たちは時々私たちの正常な業務活動で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちはどんな実質的な法的手続きにも参加していないし、私たちのどんな財産もその手続きの主体だ。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解コスト、管理資源の分流、負の宣伝、名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項それは.リスク要因です
私たちの普通株への投資は投機的で、高い危険を扱っている。普通株を購入するか、保有するか、または売却するかどうかを決定する前に、以下のリスクおよび本四半期報告書の他の情報、ならびに監査されていない簡明な財務諸表および関連付記、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の議論および分析”を含めて、以下のリスクおよび本四半期報告書の他の情報を慎重に考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクの発生も、当社の業務、財務状況、経営結果、成長見通しおよび/または株価を損なう可能性があり、または当社の実際の結果は、当社の四半期報告および時々行われる可能性のある前向きな陳述に含まれる結果とは大きく異なります。私たちの業務を評価する時、あなたは説明されたすべての危険要素を考慮しなければならない。私たちは、それらが新しいリスク要因であるか、または2023年年報に含まれるようなタイトルのリスク要因と比較して実質的に変化するリスク要因を星号(*)で表記している。
私たちの限られた経営歴史、財務状況、追加資本需要に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来赤字が続いており、予見可能な未来には引き続き重大な損失を被ることが予想される。私たちはどんな収入も利益も得られないかもしれません。あるいは、もし私たちが利益を達成すれば、私たちは持続できないかもしれません。*
私たちは2020年1月に設立され、私たちの運営履歴は限られていますので、これらの歴史に基づいて私たちの業務や将来性を評価することができます。これまで、私たちの業務は主に私たちの会社、研究開発活動、業務計画、資金の調達、知的財産権の許可と私たちの知的財産権の組み合わせを組織と配備に集中し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供してきた。2024年第1四半期に、我々の最先端候補製品biciaserin(LP 352)の1 b/2 a段階臨床試験のTOPLINE結果を発表し、第3段階計画が計画されている。私たちはまた健康ボランティアの中で第1段階SAD臨床試験を行い、私たちの次の最先端の候補製品LP 659を獲得し、2024年第2四半期にバックラインデータを発表する予定である。私たちの他の開発作業は研究段階です。我々は、規制部門の候補製品の承認を得ること、商業規模で任意の候補製品を製造すること、または第三者代表が私たちを配置すること、または成功した製品の商業化に必要な販売およびマーケティング活動を含む、バイオ製薬業界会社がよく遭遇する多くのリスクおよび不確実性を克服する能力があることを証明していない。また，会社として臨床試験を達成した経験は限られている。したがって、バイオ製薬製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの将来の業績に対するいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない。
生物製薬製品開発への投資は非常に投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は目標適応或いは許容可能な安全性の面で十分な有効性を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業的に実行可能ではない。これまで、私たちは商業販売のための製品は何も承認されておらず、何の収入も生じておらず、私たちの持続的な運営に関連する巨額の研究開発やその他の費用を生み出し続けている。したがって、私たちは利益を上げず、2020年1月の設立以来純損失を出した。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失は、それぞれ1500万ドルと1150万ドルと報告されています。2024年3月31日までの累計赤字は1兆556億ドル。
私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることを予想して、私たちはこれらの損失は私たちの以下の状況に従って増加すると予想します
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利益を実現し、維持するためには、大量の収入を生む製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは、私たちの候補製品の臨床試験と臨床前研究を完成させ、これらの候補製品の規制承認を得ること、および私たちが規制承認を得る可能性のある任意の製品を含む、一連の挑戦的な活動で成功することを要求するだろう。私たちはただこのような活動の大多数の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品を多様化し、運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちのこれまでの純損失と予想されていた将来の純損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要になるだろうし、これらの資金は受け入れ可能な条件で提供できないかもしれない、あるいは全くできないかもしれない。マクロ経済状況と地政学的事件の影響は、経済減速、衰退、インフレ、高金利、銀行倒産と信用市場の引き締め、ウクライナ、中東または他の地域の衝突、または他の側面を含み、私たちが資本を得る機会を制限するかもしれない。必要なときにこの必要な資金を得ることができない場合、特定の製品開発努力または他の操作を延期、制限、または終了させることができない可能性があります。*
われわれが行っている計画中の活動に関する費用は大幅に増加し，特に臨床前研究や臨床試験の候補製品の開発を継続し，より多くの人員を募集することでわれわれの組織を拡大する場合が予想される。もし私たちの候補製品が早期臨床と他の研究に成功すれば、私たちの費用は大幅に増加し、もしアメリカ食品医薬品局(FDA)や他の規制機関が現在予想されている基礎の上で臨床と他の研究を行うことを要求すれば、私たちの費用も予想を超える可能性がある。また、上場企業として、運営に関連した追加コストが発生し続けることが予想されている。また、私たちの候補製品が市場で承認されれば、製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の費用が発生すると予想される。
2024年3月31日現在、私たちの現金、現金等価物、短期投資は3.21億ドルです。2024年1月、普通株の公開発行を完了し、引受割引と手数料および発売費用を差し引く前に、2.415億ドルの毛収入を得た。2024年3月、無投票権普通株の私募を完了し、5980万ドルの純収益を得た。私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、私たちの運営に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じている。しかし、私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、第三者資金、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略連合と許可スケジュール、またはこれらの方法の任意の組み合わせを必要とします。
いずれにしても、私たちは、より多くの臨床前および臨床活動を行っているので、私たちの業務運営を支援するために多くの追加資本が必要になります。規制部門は、私たちの現在または任意の未来の候補製品の承認と、他の方法で私たちの持続的な運営を支援しています。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。私たちが現在または将来の運営計画が十分な資本を持っていると思っても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。いかなる追加的な融資努力も、私たちの経営陣の彼らの日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちが現在と未来の候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
追加的な資金は受け入れ可能な条項では得られないかもしれないし、全く得られないかもしれない。衛生流行病や大流行、地政学的衝突(ウクライナと中東を含む)や関連制裁、グローバルサプライチェーンの挑戦、高インフレ、および中央銀行当局がインフレを制御するための不利な地政学的およびマクロ経済発展の対応は、過去にはすでに行われており、将来的には世界の信用と金融市場が極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、銀行倒産、失業率の上昇、および経済安定面の不確実性を招く可能性がある。株や信用市場が悪化したり、他の面で不利になったりすれば、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストをより高くしたり、希釈度を高くしたりする可能性がある。もし私たちが向上しなければ
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十分な数の追加資本があれば、私たちは開発と商業化努力を阻止される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに悪影響を及ぼすだろう。
2023年3月、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、FDICを担当者に任命した。その後、米国財務省、FRB、FDICは、SVB預金者は彼らのすべての資金を抽出することができ、SVBはその後第一市民銀行に買収されると発表した。私たちはSVBと銀行関係があり、SVB預託口座に少量の現金を持って、短期運営支払いを支払います。私たちはこのような口座では何の損失も出ていませんが、SVBの倒産により、私たちの他の金融機関の口座を利用して、私たちSVB運営口座の資金を一時的に抽出できないことによる潜在的な経営リスクを軽減します。SVBのような銀行倒産は、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金を提供したり、資本化したりするのに十分な資金源を得る機会を深刻に弱める可能性があり、私たちと直接手配された金融機関または金融サービス業全体または経済全体にマイナスの影響を与える可能性がある。
株式や債務証券の発行による追加資本の調達や買収は、資産が私たちの株主に希釈される可能性があるかもしれませんが、融資や許可手配による資金調達は、私たちの業務を制限したり、所有権の放棄を要求したりする可能性があります。
私たちは公共とプライベート·エクイティ発行、債務融資、戦略的パートナーシップと連合、および許可手配を組み合わせた方法で追加資本を求めるかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちに追加債務を発生させる能力の制限、可能な知的財産権を得る能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に関連する可能性がある。もし私たちが将来の協力、戦略連合、または第三者許可手配を通じてより多くの資本を調達すれば、私たちは私たちの知的財産権、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。
もし私たちが必要な時にもっと多くの資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングする候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることができます。
不利な地政学的およびマクロ経済発展は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは時々有価証券のポートフォリオを維持して、公正な価値で入金するかもしれない。元本や流動性の安全維持を目指して多元化と成熟度に関する投資ガイドラインを策定しているが、我々は信用格付け機関に依存して投資のリスク評価を支援しているが、これらの機関ではこのようなリスクを正確に予測できない可能性がある。また、これらの機関は、私たち個人の保有資産の信用品質を低下させる可能性があり、その価値に悪影響を及ぼす可能性がある。信用素の低下と他の市場事件、例えば金利の変化と信用市場の悪化は、私たちの投資保有量と現金の公平な価値に不利な影響を与える可能性がある。
私たちの業務は、高インフレ、ウクライナと中東の衝突、これらの状況に関連した制裁、銀行倒産、経済不確実性など、米国とグローバル経済、米国と世界金融市場の状況、および不利な地政学的およびマクロ経済発展の悪影響を受ける可能性がある。
私たちの候補製品の開発と商業化に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階にあります。2024年第1四半期に、我々の最先端の候補製品biciaserinの1 b/2 a段階臨床試験のTOPLINE結果を発表し、第3段階計画を計画しています。私たちはまた私たちの次の最先端の候補製品LP 659のために第1段階の臨床試験を行い、2024年第2四半期にバックラインSADデータを発表する予定である。私たちの他の開発作業は研究段階です。もし私たちが臨床開発で私たちの候補製品を進めることができなければ、規制部門の承認を得られず、最終的に私たちの候補製品を商業化したり、その過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的に損害を受けることになります*
私たちは開発作業の初期段階にあり、私たちの候補製品はまだ重要な研究に入っていない。私たちが製品収入を作る能力は私たちの候補製品の成功と最終商業化に大きく依存します。私たちは製品収入が何年も起こらないと予想しています。
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我々の最先端の候補製品biciaserinとLP 659は開発の臨床試験段階にある。2024年第1四半期には，Biciaserinの1 b/2 a段階臨床試験である太平洋研究のTOPLINE結果を発表した。Biciaserinの第三段階計画の計画が進行中だ。われわれは健康ボランティアでLP 659の第1段階SAD臨床試験も行い，2024年第2四半期に背線データを公表する予定である。我々の他のすべての開発は研究段階にあり，INDにより研究を進展させ，臨床開発を開始する前にFDAや他の類似した外国の規制機関にINDを提出する必要がある。
私たちの候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう
私たちの事業の成功は、私たちが会社に融資し、未来に任意の収入を創出する能力を含めて、主に私たちの最先端の候補製品biciaserinと、私たちの他の候補製品の成功開発、規制承認、商業化にかかっていますが、これは決して起こらないかもしれません。我々はすでにBiciaserinの太平洋研究のTOPLINE安全性と有効性データを公表しているが、Biciaserinや他の任意の候補製品の有効性と安全性は市場承認を得るのに十分であることは証明されていない。我々の早期開発段階を考慮すると，治療法の安全性と有効性を証明するのに数年かかる可能性があり，それができれば商業化が承認されることを保証するのに十分である。もし私たちが私たちの候補製品を開発できない場合、あるいは規制部門の承認を得ることができない場合、あるいは承認されれば、私たちの候補製品を商業化することに成功できない可能性があり、私たちは私たちの業務を継続するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。
候補製品の許可や買収に関するリスクは，我々の候補製品の臨床前や臨床開発を大幅に遅延させる可能性がある。
2020年10月までは、候補製品の臨床前および早期臨床研究·開発に参加または制御していません。私たちの候補製品が許可される前に、アリーナを含む第三者に依存して、適用される合意、法律、法規、科学的基準に基づいてこのような研究と開発を行っています。私たちの候補製品が許可される前の研究開発過程や開発計画の結果が信頼できないことが証明された場合、これは私たちの候補製品の開発コストの増加と遅延を招く可能性があり、これらの候補製品の将来のいかなる収入にも悪影響を及ぼす可能性がある。
BiciaserinとLP 659を含むアリーナから許可を得た候補品があり、アリーナはファイザーに買収された。いくつかの候補製品のライセンスフィールドは、制限を含む。例えば、LP 659の許可領域は、発育、退行性および自己免疫疾患、中枢神経系または末梢神経系の疾患または疾患に適している。私たちはまた私たちの許可製品候補製品に関連する知的財産権の保護を助けるアリーナに依存している。私たちのライセンスの範囲や
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アリーナが私たちと協力して知的財産権を保護できなかったことは、候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、候補製品を商業化することに成功した能力を制限するかもしれません。
私たちが引き続き私たちのルートを構築することに伴い、私たちはまた未来にもっと臨床前あるいは臨床開発に使用できるかもしれない候補製品を獲得する可能性がある。現在または将来の候補製品の許可を得ることに関連するリスクは、私たちの研究開発の開始または完了遅延を招き、私たちの商業化を阻止または阻害し、候補製品から収入を得る能力に悪影響や遅延を与える可能性がある。
臨床と臨床前の薬物開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定である。著者らの候補製品の以前の臨床試験、早期臨床前研究と臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らない*
候補製品の臨床試験を開始する前に、INDまたは同様の規制申告の一部として、FDA、欧州医薬品局(EMA)または同様の規制機関に臨床前研究結果および他の情報を提出しなければならない。FDA、EMA、あるいは他の同様の外国規制機関が私たちの候補製品の販売を許可する前に、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明するために、臨床前開発と広範な臨床試験を完成させなければならない。臨床や臨床前の薬物開発費用は高価であり，完成までに数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。著者らの臨床試験は計画通りあるいは時間通りに完成しない可能性があり、しかも臨床前研究或いは臨床試験過程中のいつでも失敗する可能性がある。臨床前或いは臨床結果の将来性は有望であるが、任意の候補製品は臨床前或いは臨床開発の任意の段階で意外に失敗する可能性がある。私たちの産業では、候補製品の歴史的失敗率が高い。候補製品の臨床前研究或いは早期臨床試験の結果はこの候補製品のその後の臨床試験結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を代表するとは限らない。そのほか、臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。
特に，2024年第1四半期に太平洋地域におけるBiciaserinの1 b/2 a段階研究の積極的な結果を発表したが，Biciaserinが将来のどの臨床試験においても我々が計画している第3段階計画を含めてどのように表現されるかは知られていない。臨床試験では前臨床研究と早期臨床試験に基づく意外な結果が観察されることは珍しくなく、多くの候補製品は臨床試験で失敗し、早期結果は非常に有望であるにもかかわらず。そのほか、臨床前と臨床データは異なる解釈と分析の影響を受ける可能性がある。バイオ製薬業界の一部の会社は臨床開発において大きな挫折を経験しており，早期の研究で有望な結果が得られていても，あるいは規制機関を含む他社がこれらの会社の早期臨床前研究や臨床試験のデータや結果の観点や解釈に同意していない後である。Biciaserinによる発育性やてんかん性脳症(DEES)や他のてんかん疾患の治療を検討した場合，まだ遭遇していない困難に遭遇する可能性がある。例えば、Biciaserinはこれまで12歳から65歳までの人たちの中で研究を行ってきましたが、私たちの世界第3段階計画については、PKモデリングを使って2歳から11歳までの患者の適切な投与量を決定する予定です。この作業は進行中で、予測できない困難に直面する可能性があります。また，健常ボランティアでLP 659の第1段階SAD臨床試験を行っており，2024年第2四半期にTOPLINEデータが発表される予定である。FDAはすでに一部の臨床でMAD或いは他の重複投与量の研究を保留し、SAD研究の安全性データとその他の関連情報の審査を待っている。これらおよび他の理由から、私たちは、私たちが望む時間や方法で、または私たちの現在または未来の候補製品の計画または進行中の臨床研究を全く起動または完了しないかもしれない。
成功を妨げたり、臨床開発をタイムリーに完成させたりする可能性のある事件は、
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臨床試験が我々，そのような試験を行っている機関のIRBs，そのような試験のデータ安全監視委員会やFDAなどの外国規制機関によって一時停止，終了または修正された場合，遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験、FDAまたは同様の外国の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査を行うことができなかったことによる臨床一時停止、予見できない安全問題または副作用、ある種の薬物の使用の利益を証明できなかった、政府法規または行政措置の変化、または十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。また、規制要求と政策は変化する可能性があり、私たちはこれらの変化に適応するために臨床試験方案を修正する必要があるかもしれない。修正案は，われわれの臨床試験案をIRBsに再提出して再検査することが要求される可能性があり，臨床試験のコスト，時間，あるいは成功に影響する可能性がある。
また、海外で臨床試験を行うことは、私たちの候補製品のために行われているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには、外国に登録された参加者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと、外国規制計画に関連する追加行政負担を管理すること、およびこのような外国に関連する政治、経済、法的リスクが含まれる。
さらに、大流行やウクライナと中東の持続的な衝突による中断を含む不利な地政学的およびマクロ経済発展は、私たちが行っていること、計画中の臨床前研究および臨床試験を開始、スクリーニング、募集、進行または完成する上で困難や遅延に遭遇する可能性を増加させる可能性がある。臨床サイトの開始および参加者のスクリーニングおよび登録は、大流行に対する病院資源の優先順位のために延期される可能性があり、またはウクライナと中東の持続的な衝突がより多くの国、さらなる経済制裁、またはより広範な軍事衝突に影響を与える場合、臨床試験を行う地域にアップグレードする可能性がある。隔離が参加者の行動を阻害したり，医療サービスを中断したりすると，調査者や参加者は臨床試験案を遵守できない可能性がある。同様に，医療提供者としての参加者，首席調査者，現場スタッフを募集·保持する能力が制限される可能性があり，逆にわれわれの臨床試験運営に悪影響を及ぼす可能性がある。また、臨床試験場のモニタリングなどの重要な臨床試験活動の中断に遭遇する可能性があり、連邦或いは州政府、雇用主とその他の衛生流行病或いは大流行に関連する旅行、隔離或いは社会距離協定の制限による。
臨床前と臨床開発を成功させることができないいかなる状況も、私たちの追加コストを招き、あるいは未来の製品販売および規制と商業化のマイルストーンから収入を創出する能力を弱める可能性がある。またもし私たちが
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もし私たちの候補製品を製造または配合変更した場合、修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために追加のテストを行う必要があるかもしれません。臨床試験遅延は、私たちが独占的に候補製品を商業化する権利を持つ可能性のある任意の期限(承認されれば)、あるいは私たちの競争相手が私たちの前に類似製品を市場に出すことを可能にすることも可能であり、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性がある。
ある会社として，臨床試験を行った経験は限られており，後期臨床試験を行ったこともなく，守秘契約や他のマーケティング申請も提出されておらず，任意の候補製品を提供できない可能性がある。
私たちは私たちの候補製品の早期開発を行っています。私たちはBiciaserin、LP 659、または任意の未来の候補製品の上場承認を得るために、FDAまたは同様の外国の監督管理機関のBiciaserin、LP 659または任意の未来の候補製品の発売承認を得るために、第1段階の臨床試験および後期と重要な臨床試験を成功させる必要があります。臨床試験を行うこととマーケティング申請を提出することは複雑だ。これまで，我々は我々の候補製品の1つであるbiciaserinの限られた数の実験しか完了していない.私たちは他の候補製品の臨床試験を完成させておらず、いかなる後期または重要な臨床試験も完成しておらず、会社として、監督文書の準備、提出、起訴に関する経験は限られており、これまでいかなる製品候補にも秘密協定または他の類似の外国監督文書を提出していなかった。今後数年以内に複数の候補製品に対して複数の臨床試験を行う予定である。私たちの限られた資源の下で、これは管理が困難な過程であり、経営陣の注意をそらすことができるかもしれない。また，FDAとのインタラクションは限られており，我々の候補製品に対してどれだけの臨床試験が必要か，あるいはこのような試験をどのように設計する必要があるかは決定できない。例えば，biciaserinを用いて1 b/2 a期試験を行い，1つの研究案の下に複数の臨床定義を含む群として設計された広範なDEEを有する参加者を募集した。我々はbiciaserinに対する我々の重要な実験を類似した設計で行うことを求めることができる.このような試験設計は，管理負担を減らすことで新たな群を研究する時間を潜在的に減少させる可能性があるが，この試験は調節経路を加速させる機会を提供しない可能性があり，個々の適応の安全性や有効性結果が単独で分析される可能性があるため，1つの疾患の経験から他の疾患推定データへの制限を克服しない可能性がある。したがって，広範なDeEの臨床試験での成功，あるいは1つの適応におけるいずれの試験の成功も，他の適応での成功を予測できない可能性がある。FDAおよび他の規制衛生当局は、そのような設計やこのような試験からのデータに積極的ではないかもしれない。したがって、私たちは必要な臨床試験を成功的かつ効率的に実行し、完成することができず、規制部門が私たちの任意の候補製品を提出し、承認することにつながるかもしれない。私たちは私たちの競争相手よりも多くの時間とより多くのコストを必要とするかもしれないし、私たちが開発した候補製品の規制承認を得ることに成功しないかもしれない。私たちが計画した臨床試験を開始または完了または遅延することは、候補製品のマーケティング申請と商業化の提出を阻止または遅延する可能性がある。
複数の候補製品があり、様々な目標適応が考えられているため、特定の候補製品を追求するために限られた資源を使用する可能性があり、より利益や成功の可能性が高い可能性の高い候補製品や適応を利用することができません*
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは特定の候補製品、適応、開発計画に集中しています。私たちは今後数年同時に私たちの候補製品に対していくつかの臨床試験を行う可能性があり、これは私たちがどの候補製品に重点を置くかを決定することを更に難しくするかもしれない。例えば，2024年第1四半期には，Lennox−Gastaut症候群(LGS)，Dravet症候群，他のDESを含むbiciaserin治療に関連するてんかんのTOPLINEデータが太平洋研究センターで報告されており，Biciaserinの第3段階計画を計画している。われわれは健康ボランティアでLP 659の第1段階SAD臨床試験も行い，2024年第2四半期に関連データを公表する予定である。しかも、私たちは初期段階の研究を行っている。したがって、私たちは、他の候補製品または他のより大きなビジネス潜在力または成功可能性を持つ可能性のある兆候との協力を求める機会を放棄または延期することができるかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。さらに、特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、候補製品の独占開発および商業化の権利を保持した方が有利な場合には、将来の協力、許可、および他の同様の手配によって、候補製品に対する貴重な権利を放棄する可能性がある。
臨床試験で参加者の登録と保留は高価で時間のかかる過程であり、私たちがコントロールできない様々な要素によってより困難になったり、不可能になったりする可能性がある。
参加者登録は臨床試験時間スケジュールの重要な要素であり、著者らの臨床試験のスケジュールはある程度著者らの参加者募集試験の速度、及び必要な後続時期の完成状況に依存する。臨床試験参加者の登録と保留は、患者群の大きさと性質、調査を受けた疾患の重症度、試験案の性質、候補製品の既存の安全性と有効性データ、競争療法の数量と性質、および行われている競争療法の臨床試験を含む多くの要素に依存する
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これらの要因は，臨床適応，参加者の臨床サイトへの接近度，試験の資格基準，試験中に参加者を十分に監視する能力，臨床医および参加者の研究中の候補製品に対する潜在的優位性の見方，および参加者がすべてのサイトへのアクセスを完了する前に試験を終了するリスクを含む。適時かつ費用効果を持って著者らの臨床試験を完成するために、選択可能な患者は限られており、これは著者らが対象とする神経疾患が少ないためである。
FDAや他の同様の外国規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格参加者を見つけて募集することができなければ、候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。また、将来の候補製品のいくつかの臨床試験は、患者数が比較的少ない適応に集中する可能性があり、これは、条件に適合する参加者の登録をさらに制限するか、または予想よりも登録速度を遅くする可能性がある。われわれの臨床試験の資格基準が確立すると，利用可能な試験参加者をさらに制限する可能性がある。例えば、Drave症候群、LGS、TSCのようなDeESを有する患者数は少なく、場合によっては正確に決定されていない。もしこれらの疾病の実際の患者数が私たちの予想より少ないならば、私たちは参加者を募集して私たちの臨床試験に参加したり、彼らを維持して私たちの臨床試験を完成する時に困難に直面する可能性があり、それによって私たちの候補製品の開発と承認を延期或いは阻止することができる。
しかも、多くの要素は潜在的な参加者たちが私たちの臨床試験に参加することを延期または阻止するかもしれない。例えば，患者コミュニティとの関係構築努力は成功しない可能性があり，臨床試験参加者登録の遅延を招く可能性がある。同様に、ウクライナと中東で行われている衝突のエスカレートは、より多くの国、さらなる経済制裁、またはより広範な軍事衝突に関連しており、私たちの臨床試験の参加者登録を延期する可能性がある。さらに、候補製品の臨床試験において報告される可能性のある任意の負の結果は、同じ候補製品の他の臨床試験の参加者を募集および維持することを困難または不可能にする可能性がある。計画中の参加者の登録または保留の遅延または失敗は、コスト増加、計画遅延、または両方をもたらす可能性があり、これは、候補製品を開発する能力に有害な影響を与える可能性があり、またはさらなる開発を不可能にする可能性がある。さらに、自然災害や公衆衛生流行病は、合意および必要なスケジュールに従って参加者が登録または治療を受けることを遅延または阻止する可能性があり、これは、私たちの臨床試験を延期するか、または私たちまたはパートナーが私たちの臨床試験を完了することを根本的に阻止し、そのような候補製品の承認を得る能力を損なう可能性がある。さらに、参加者が私たちの臨床試験から退出し、予想される所定の用量または後続のアクセスを逃したり、他の方法で臨床試験レジメンに従わなかったりする場合、私たちの臨床試験データの完全性が損なわれる可能性があり、またはFDAまたは他の規制機関に受け入れられないことは、計画適用の重大な挫折となるであろう。また，将来の臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保するためにCROや臨床試験サイトに依存する可能性があり，彼らのサービスについて合意しようとしているが，実際の表現を強制する能力は限られている。
私たちが時々発表したり公表したりする臨床試験の初歩的、主要と中期データはより多くの参加者データの出現によって変化する可能性があり、監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々、私たちの臨床試験の予備データまたはTOPLINEデータ、例えば、2024年第1四半期に発表されたBiciaserinがDEESに関連するてんかん発作を治療するための1 b/2 a期太平洋研究のTOPLINEデータを開示するかもしれない。これらの開示は、当時入手可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果および関連する調査結果および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより包括的に審査した後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。例えば，2024年3月，我々が1 b/2 a期太平洋研究の全データセットを検討した後，先に報告された主要治療効果終点データの更新を発表した。時々、私たちはまた私たちの臨床研究の中間データを開示するかもしれない。臨床試験の中期データは、参加者登録の継続とより多くの参加者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した我々の開示に含まれる重要な情報または他の適切な情報に同意しない可能性があり、私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の製品、候補製品、または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちが報告した裏線データが実際の結果と違うなら、あるいは他の人は規制機関を含めて、私たちの結論に同意しない
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もし私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化できなければ、私たちの業務、経営業績、将来性、あるいは財務状況を損なう可能性があります。
私たちの候補製品は、不良な副作用や、その規制承認を遅延または阻害する可能性があり、商業潜在力を制限したり、任意の潜在的な上場承認後に重大な負の結果を招く特性を持っている可能性がある。
臨床試験を行っている間、参加者は病気、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を医師に報告した。これらのことは臨床前動物研究でも観察される。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。規制当局は異なる結論を出すかもしれないし、もしそれらが発生したら、これらの決定を確認するために追加的なテストを要求するかもしれない。
さらに、より大きく、より長く、より広い臨床計画で候補製品を試験する場合、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の承認を得た場合)、参加者は、早期試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の副作用、および従来の試験では発生していない場合、または検出されていないことを報告する。多くの場合、研究候補製品が大規模な第3段階試験で試験を行った後、または承認後に参加者に商業規模の製品を提供した後にのみ、副作用を検出することができる。私たちが行っているまたは計画中の臨床試験の参加者は、私たちの1つまたは複数の候補製品を使用した治療後に類似または他の副作用が出現する可能性がある。より多くの臨床経験が示す場合、私たちの現在の任意の候補製品および任意の未来の候補製品は、生命に深刻なまたは危険な副作用または他の副作用があり、潜在的な治療利益を超え、候補製品の開発が失敗または延期される可能性があり、または、候補製品が規制部門の承認を得た場合、この承認は撤回される可能性があり、これは、私たちの業務、将来性、経営業績、および財務状況を損なうことになる。
さらに、私たちが候補製品の任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、私たちの候補製品の商業的将来性は損なわれる可能性があり、販売によって収入を発生させる能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
Biciaserinは我々の最先端の候補品であり，経口中枢作用の5−HT 2 C受容体スーパーアゴニストであり，われわれの臨床前研究では5−HT 2 Bおよび5−HT 2 A受容体サブタイプへの影響は認められなかった。5−HT 2 Bおよび5−HT 2 A受容体サブタイプは、弁心疾患および肺動脈高圧(5−HT 2 B受容体)、幻覚および軽度から重度不安(5−HT 2 A受容体)を含む顕著な副作用に関連することが知られている。Biciaserinは臨床的に差別化された5−HT 2 C超アゴニストとなり，DES患者に用いられる可能性がある。例えば，フェンフルラミンは，非特異的5−HT 2アゴニストとしてFINTELAと呼ばれ，それぞれ2020年と2022年にFDAによってドラビル症候群やLGSに関連するてんかん発作の治療に承認されている。フェンフルラミンは深刻な副作用と関連しており、FINTELAはリスク評価および緩和策(REMS)計画要件およびブロック警告を有する。もう1つの5−HT 2 Cアゴニスト，クロカサリンも，Drave症候群や難治性てんかん患者のてんかん発作を減少させる可能性を評価している。クロカゼインはArenaによって発見され、FDAによって慢性体重管理のために許可され、Eisai Inc.によってBELVIQとして販売されている。FDAがCamellia-TIMI 61臨床試験を分析したところ、FDAの要求に応じてクロロカゼインが市場からリコールされた。この臨床試験では、クロカゼイン群の参加者は数字的に高い癌診断率を示したが、統計学的には有意に向上しなかった(7.7%対7.1%プラセボ)。この臨床試験の結果から，FDAはクロカベリンのリスクが承認された体重管理適応のメリットを超え，クロカベリンの市場撤退を要求していると結論した。しかし、FDAはドラビル症候群患者のクロカゼイン治療を継続する計画を承認した。Biciaserinはアリーナによって設計·開発され，クロロカゼインの次世代となることを目指し，より安全で効率的な5−HT 2 Cアゴニストとなることを目標としている。Biciaserinの高い選択性と新規な化学成分の潜在力は、DIE患者のてんかん発作を減少させ、5-HT 2の既存薬物の既知または既知の安全制限を克服する可能性があると信じている。しかしながら、私たちは正しくないかもしれませんが、Biciaserinの選択性、特異性、または他の属性は、選択的および特異性の低い利用可能な薬剤または他の候補製品と類似またはあまり理想的ではない臨床的特徴をもたらす可能性があります。
さらに、私たちの任意の候補製品が発売承認された場合、FDAは、製品ラベルにブラックボックスまたは他の警告または禁忌症を追加すること、またはそのリスクよりも利益が大きいことを保証するためにREMSを使用することを要求することができ、患者に配布された薬物リスクを概説する薬物ガイドラインと、医療従事者に発表されるコミュニケーション計画とを含む可能性がある。さらに、私たちまたは他の人が、私たちの候補製品または同じまたは関連する活性成分を有する他の製品による副作用が後に発見された場合、他のいくつかの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
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これらの事件のいずれも、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果を深刻に損なう可能性がある。
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが予想したより小さければ、候補製品が承認されたと仮定しても、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。私たちの候補製品市場での患者数は少ないかもしれないので、私たちは患者の識別に成功し、かなりの市場シェアを獲得して、利益と成長を実現することができなければならない。
もし私たちの各目標指標の市場機会規模が私たちの予想より小さければ、私たちは利益と成長を達成できないかもしれない。私たちは神経疾患を治療する新薬の開発に集中している。私たちの目標疾患を有する患者数が少ないことを考慮すると、私たちの合格患者数と価格設定は、私たちの候補製品が対象とする実際の市場とは大きく異なるかもしれない。これらの疾患を有する人数および候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、科学文献、患者基礎研究、または市場研究を含む様々な源からの推定に基づいており、これらの推定は正しくないことが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。同様に、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの運営結果およびトラフィックに悪影響を及ぼすであろう。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも前に、あるいは私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
医薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来的には開発または商業化を求める可能性のある他の候補製品も競争に直面する可能性があり、これらの競争は世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社から来ている。現在，多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が製品をマーケティング·販売しているか，あるいは我々が求めている適応の治療のための候補製品を開発している。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
医師は異なるタイプのてんかんに対する治療の好みが異なるが、DEEは通常多種のASM組み合わせを用いて治療を行う。Jazz，UCB，SK Life Sciences，Marinus PharmPharmticals，Biocodexなどの製薬会社はてんかん治療にASMを許可している。てんかん患者に対しても非薬物治療があり、例えばケトン飲食、迷走神経刺激、及びいくつかの患者に対して手術を行う。いくつかの会社はDEESに関連するてんかん発作の治療にFDAの承認を得ている。例えば，ZTALMY(加納松龍)は2022年3月にCDKL 5欠乏症に関連するてんかん発作の治療に承認された。フェンフルラミンは2020年6月と2022年3月にそれぞれDrave症候群に関連するてんかん発作の治療に許可され、REMS計画を通じて患者に使用することができる。Epidiolex(カンナビノール)は2018年にDrave徴候やLGS関連てんかんの治療に承認され，2020年にTSC関連てんかんの治療に承認され，DIACOMIT(ステプタール)は2018年にDrave徴候に関連するてんかんの治療に許可された。また，他社は遺伝子療法などの代替法を含めてDEESを治療する療法を開発している。
S 1 P受容体調節剤領域では、Fingolimod、OzAnimod、Ponesimod、およびSiponimodの4つの薬剤がFDAによって承認されている。多くの追加のS 1 P受容体調節剤が開発されており，他の神経疾患を含む多発性硬化症以外の他の治療適応に用いられている。
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他にも多くの薬剤や候補製品が開発されており，これらの適応に対して我々の候補製品を開発する可能性がある。
現在、多くの大手製薬 · バイオテクノロジー企業が製品を販売 · 販売しているか、当社が追求している適応症の治療のための製品候補の開発を追求しています。より確立された企業は、その規模、財務、技術その他のリソース、制度的経験が大幅に大きいため、当社に対して競争優位性があります。特に、これらの企業は、償還の確保、政府との契約、主要なオピニオンリーダーとの関係、試験や臨床試験の実施、規制当局の承認と市場製品への流通関係の取得と維持、承認された医薬品のマーケティングにおいて、豊富な経験と専門知識を有しています。これらの企業はまた、大幅に多くの研究開発スタッフ、経験豊富なマーケティングおよび製造組織、確立された営業部隊を持っています。既存および潜在的な競合他社と効果的に競争できない場合、当社の事業および財務状態が損なわれる可能性があります。
当社の製品候補の成功に影響を与える主要な競争要因は、その有効性と安全性、マーケティング承認の範囲と制限、規制当局の承認の成功、当社の知的財産の保護の成功、資金調達と償還の利用可能性である可能性があります。
これらの要因により、私たちの競争相手は、私たちの前に規制機関から彼らの薬物の承認を得ることができ、これは私たちの候補製品を開発または商業化する能力を制限するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちより安全で効果的で、広く受け入れられ、より安い治療法を開発するかもしれないし、彼らの薬物を製造してマーケティングする上で私たちよりも成功するかもしれない。これらの明らかな利点は、私たちの候補製品を時代遅れにしたり、これらの候補製品の開発と商業化費用を回収できる前に競争力を失うかもしれない。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学、管理と商業人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の被験者登録を確立し、著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する面で私たちと競争を展開している。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。
FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
FDAや同様の外国当局の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが，通常は臨床試験開始後数年が必要であり，規制当局のかなりの裁量権を含む多くの要因に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちは将来開発を求める可能性のあるどの製品候補も決して規制承認を得られないかもしれません。FDAから規制部門のNDA承認を受けるまで、私たちまたは未来のパートナーは、私たちの候補製品を米国で販売することを許可しません。
承認された候補製品を米国または海外で商業化する前に、私たちまたは私たちの協力者は、十分かつ良好に制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは外国規制機関に、これらの候補製品がその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足させなければならない。著者らの臨床製品の安全性を証明するために、著者らは広範な臨床試験と非臨床研究を要求される可能性があり、その中のいくつかはまだ起動或いは完成しておらず、完成するには数年かかるかもしれない。例えば，若年動物においてより多くの非臨床研究を行い，小児科群におけるビヒシンの評価を支援する液体製剤を開発する必要があると考えられる。Biciaserinと長期使用しようとしている任意の候補製品の安全性評価を支援するために、追加の毒理学、長期発ガン性、その他の非臨床研究を行う必要があると予想される。私たちの発展やこのような研究が必ず成功するという保証はない。また，非臨床研究と臨床試験の結果は異なる方法で解釈できる。私たちの候補製品の非臨床的または臨床的データが有望だと信じていても、これらのデータはFDAおよび他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAはまた、承認前または承認後に私たちの候補製品に対して追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するか、または私たちの臨床開発計画の内容に反対する可能性がある。例えば，2023年にLP 659のINDを提出し，健常ボランティアでLP 659の第1段階SAD臨床試験を行っている。しかしながら、FDAはMADまたは他の反復用量研究を部分的に一時停止し、私たちはFDAの許可を得ることができず、私たちが提案した方法でまたはLP 659の反復用量研究を継続することができないかもしれない。
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FDAまたは任意の外国規制機関は、私たちの候補製品の承認を遅延、制限、または拒否することができ、または追加の非臨床または臨床試験を行うことを要求することができ、または以下の理由を含む様々な理由で計画を放棄することができる
上記のいずれかの事象は、当社の製品候補のマーケティング承認または市場受け入れを達成することを妨げる可能性があります。また、承認された場合、製品候補の商業化コストが大幅に増加する可能性があります。
開発中の多数の製品のうち、 FDA や外国の規制当局の承認プロセスを成功させ、商業化されるのはごく一部です。長期にわたる承認プロセスや将来の臨床試験結果の予測不可能性により、当社の製品候補の販売に関する規制当局の承認が得られない可能性があり、当社の事業、財務状況、業績および見通しに著しい影響を及ぼす可能性があります。
現在または将来の候補製品が市場の承認を得ても、医師、患者、第三者支払者、または医療コミュニティにおける商業的成功に必要な他の人の市場受け入れを得ることができない可能性がある。
私たちが現在あるいは未来の候補製品が市場の承認を得ても、それらは医者、患者、第三者支払人、医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし彼らが十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。市場の現在または未来の候補製品に対する受け入れの程度は、商業販売のために許可された場合、多くの要素に依存するが、これらに限定されない
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私たちが医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人に私たちの候補製品のメリットを理解するように教育する努力は大量の資源を必要とするかもしれないし、決して成功しないかもしれない。我々の候補製品の複雑さおよび独自性のため、このような作業は、通常必要なリソースよりも多くのリソースを必要とする可能性がある。
さらに、承認された場合、biciaserinは、重大なリスクおよび副作用に関連するアゴニストクラスの一部である5−HT 2 Cアゴニストであるため、医師、患者、第三者支払人、または医学界の他の人の市場受け入れを得る挑戦に直面する可能性がある。例えば、フェンフルラミンは、市場名がFINTELAであり、非特異的5−HT 2アゴニストであり、顕著な副作用に関連しており、FINTELAはREMS計画要求およびブロック警告を有する。もう1つの5−HT 2 Cアゴニスト，クロカサリンも，Drave症候群や難治性てんかん患者のてんかん発作を減少させる可能性を評価している。クロロカルトリンはアリーナで発見され，FDAによって慢性体重管理のために許可され，Eisai Inc.によってBELVIQの名称で販売され，FDAの要求に応じて市場から撤退されたのは，FDAが承認された適応のリスク効果評価を行ったためである。しかし、FDAはドラビル症候群患者のクロカゼイン治療を継続する計画を承認した。
Biciaserinによる現在の5−HT 2 Cアゴニスト製品のプロファイルを改善することを目標としているが、この製品は、より安全かつ効率的な5−HT 2 Cアゴニストの次世代製品となることを目指しており、現在利用可能な5−HT 2類薬剤の制限を克服する可能性があると信じているが、それができなければ、医師、患者、第三者支払者、および医学界の他の人に候補製品について教育し、候補製品の安全性を5−HT 2 Cアゴニスト類中の他の製品の安全性と区別することに成功し、biciaserinに対する市場の受け入れを得ることができない可能性がある。
承認されれば、私たちの候補製品の販売は予測可能な未来に実質的にすべての収入を生むと予想されているので、私たちの候補製品が市場受け入れを得られなければ、私たちの業務を損なうことになり、追加の融資を求める必要があるかもしれない。
私たちの現在または未来の候補製品が規制部門の承認を得ても、それらは持続的な規制監督を受けるだろう。
現在または未来の任意の候補製品に対して任意の規制承認を受けても、そのような承認は、製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、サンプリング、記録保存、および安全および他の上場後の情報の提出に関する持続的な規制要件に制限される。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われる可能性のある任意の臨床試験においてcGMPやGCPを継続的に遵守することが含まれる。現在または将来の候補製品のために得られる任意の規制承認は、REMS、医薬が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階試験、および薬物の品質、安全性および有効性を監視することを含む、可能性の高い発売後試験に対する要求を含む可能性がある。
また、医薬品製造業者およびその施設は使用料を支払わなければならず、FDAおよび他の規制機関は、cGMP要件に適合しているかどうかを継続的に審査し、定期的に検査し、秘密協定または外国マーケティング申請で行われた約束を遵守しているかどうかを確認しなければならない。もし私たちまたは監督機関が以前に知られていない問題、例えば予想されていなかった重症度や頻度の副作用、またはその薬物の製造施設に問題があることを発見した場合、または監督機関がその薬物の普及、マーケティングまたはラベルに同意しない場合、規制機関は制限を加える可能性がある
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この薬剤については、製造施設または我々は、リコールを要求するか、または市場から薬剤を撤回するか、または生産を一時停止することを含む。
もし私たちが現在または未来の候補製品が承認された後、私たちは適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関はできる
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれの事件や処罰が発生しても、現在または将来の候補製品を商業化する能力を抑制し、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう可能性があります。
さらに、FDAの政策および同等の外国規制機関の政策が変わる可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性があり、薬品審査過程の変化や遅延を招く可能性があり、あるいは私たちの候補製品に対する規制承認を一時停止または制限する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになります。
私たちは現在マーケティングや販売組織がなく、会社としても製品を商業化した経験がなく、これらの能力を開発するために大量の資源を投入しなければならないかもしれません。マーケティングや販売能力を確立できない場合や、第三者と合意して私たちの製品をマーケティングして販売することができなければ、製品収入を生み出すことができないかもしれません。
会社として、私たちは製品を商業化していません。内部販売、マーケティング、あるいは流通能力は限られていますか、あるいはありません。もし私たちの候補製品が最終的に規制部門の承認を得たら、私たちは、私たちの目標市場で各種類のこのような製品を商業化するために、技術的な専門性と流通能力を持つマーケティング·販売組織を構築しなければならない。これは高価で時間がかかる、あるいは直接販売チームと構築された流通システムを持つ第三者と協力して、私たち自身の販売チームや流通システムを強化したり、私たち自身の販売チームや流通システムの代わりになったりする。私たちは現在、集中的な販売チームとマーケティングインフラを構築することで、アメリカで独立して私たちの候補製品を商業化する予定です。私たちは日和見主義的により多くの戦略協力を求めて、私たちの製品候補製品のアメリカ以外でのビジネス機会を最大限に拡大するかもしれません。販売組織の構築と管理は、私たちが合格者を雇用、保留、激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売およびマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売およびマーケティングチームを効率的に管理する能力を含む重大なリスクに関連する。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、これらの製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。私たちは、受け入れ可能な財務条項で協力することができないか、またはコンサルタントまたは外部サービスプロバイダを招いて、私たちの販売、マーケティング、および流通機能を支援することができないかもしれません。また、私たちが第三者に依存してこれらの機能を実現すれば、私たちの製品の収入と収益力(あれば)は、私たちが開発したどの製品のマーケティング、販売、流通よりも低くなる可能性があります。私たちはこのような第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが私たちの製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身でも、1つ以上の第三者との手配によっても、私たちは未来にどんな製品収入も発生できないかもしれないので、私たちは重大な追加損失を招くだろう。
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一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAが候補製品の規制承認を承認したとしても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、これらの国での候補製品の製造、マーケティング、販売促進、精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の臨床前研究または臨床試験を含む。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の監督管理の承認を獲得し、外国の監督管理要求の遵守を確立し、維持することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちまたは未来のパートナーが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、適用されたマーケティング承認を得られなかったりすれば、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは臨床試験における現在および任意の未来の候補製品のテストに関連する固有の製品責任リスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の候補製品を商業化すれば、より大きなリスクに直面する可能性がある。私たちの候補製品に関連するいかなる副作用、製造欠陥、説明に従わない、誤用、または乱用は、患者の負傷、死亡を招く可能性がある。もし私たちがこのような候補製品に損害を与えた疑いを正当化することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招き、名声の損害を招く可能性がある。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
予期または予期しない副作用に基づく薬物の集団訴訟や個人訴訟では，多額の判決が判決された。私たちが得て維持しているどんな製品責任保険も、私たちが発生する可能性のあるすべての責任またはすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。私たちは臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があると予想しています。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任も満たすために、合理的な費用や十分な金額で保険を受けたり維持することができないかもしれない。
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私たちの候補製品は制御物質として規制される可能性があり、その製造、使用、販売、輸入、輸出と流通はすべてアメリカ麻薬取締局(DEA)と他の監督管理機関によって厳格に監督されている。
私たちの候補製品は、州、連邦、外国のその製造、使用、販売、輸入、輸出、流通に関する法律と法規によって制限された制御物質に分類される可能性がある。その他の事項を除いて，制御物質は1970年の連邦“制御物質法”やDEA条例によって規制されている。
DEAは制御物質を付表I，II，III，IVまたはV物質として管理している。定義によると，別表一物質は既定の医療用途がなく，米国で販売または販売してはならない。薬品は付表2，3，4あるいは5とすることができ，その中で付表2物質は乱用リスクが最も高い物質と考えられ，付表5物質はこのような物質の中で相対的に濫用リスクが最も低い物質と考えられている。商業化する前に、集中的に作用する薬物は通常DEAの審査と可能な手配を受けなければならない。Biciaserinまたは私たちの他の候補製品は、表IVの制御物質としてDEAによって規制される可能性があり、これは、これらの候補製品が、製造、輸送、貯蔵、販売、および使用において追加的に制限されることになり、特に有効成分のスケジュールに依存し、承認されれば、任意の候補製品の商業的潜在力を制限する可能性がある。例えば，BELVIQは付表四規制物質であるが，FINTE解放軍は以前は表4規制物質であった。
各州はまた制御物質を独立して管理している。州政府規制物質の法律は通常連邦法律を反映しているが、各州は独立した司法管轄区であるため、それらも単独で薬品を手配する可能性がある。DEAがそうする際に自動的に薬物のスケジュールを手配する州もあるが，他の州ではルールを制定したり立法行動をとらなければならない。州スケジュールは、連邦規制によって承認された任意の制御物質医薬製品の商業販売を延期する可能性があり、不利なスケジュールは、そのような製品の商業的魅力を損なう可能性がある。私たちまたは私たちの協力者はまた、臨床試験または商業販売のための制御された物質を取得、処理、配布するために、単独の州登録を取得しなければならず、適用された法規の要求に適合しない場合、DEAの強制執行および制裁に加えて、各州は強制執行および制裁、または連邦法の他の規定に基づいても結果をもたらす可能性がある。
私たちのすべての制御対象物質に分類された候補製品については、私たちと私たちのサプライヤー、製造業者、請負業者、顧客および流通業者は、州、連邦、および外国の法執行および規制機関から適用される登録を取得し、維持し、制御された物質の製造、使用、販売、輸入、輸出、流通に関する州、連邦、および外国の法律と法規を遵守しなければならない。DEA規制は、私たちの候補製品の臨床試験で使用される化合物の供給を制限し、将来的に商業需要を満たすために必要な数量を制限し、私たちの製品を生産と流通する能力を制限するかもしれない。制御された物質に関連する法規管理製造、ラベル、包装、テスト、分配、生産と調達割当、記録保存、報告、運搬、輸送と処置。これらの条例は，人員需要や制御物質を含む候補製品の開発や商業化に関する費用を増加させている。DEAといくつかの州は制御物質を処理する登録機関を定期的に検査している。必要な登録を取得し、維持することができなかったり、適用された法規を遵守したりすることは、制御物質を含む候補製品の開発や商業化が遅延または阻止され、法執行行動の影響を受ける可能性がある。DEAは民事処罰を求め、必要な登録の更新を拒否したり、手続きを開始してこれらの登録を撤回することができる。場合によっては、違反は刑事訴訟を引き起こす可能性がある。それらの制限のため、このような規制は私たちが制御物質に分類された候補製品の商業化を制限するかもしれない。
私たちは純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力が限られている可能性がある。
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、近い将来に利益を達成することを期待していないし、永遠に利益を達成しないかもしれない。我々が課税損失を継続した場合、未使用損失は制限された場合に繰り越して、当該等の未使用損失が満期になる(あれば)将来の課税収入を相殺する。2023年12月31日現在、私たちの連邦とカリフォルニアの純営業損失(NOL)の繰越はそれぞれ5870万ドルと160万ドルです。
我々の連邦NOL繰り越しは無期限繰り越しが可能であるが，これらの連邦NOL繰り越しの控除額は今年度の課税所得額の80%に制限されている。私たちのカリフォルニアNOL繰越は2040年に満期になります。私たちのNOL繰り越しもアメリカ国税局と州税務当局の審査と可能な調整を受けています。
2023年12月31日まで、連邦とカリフォルニアの研究開発税収は繰越免除があり、準備金を差し引いて、それぞれ350万ドルと120万ドルです。連邦信用繰越は以前に使用されていない限り、2040年以降に満期になるだろう。カリフォルニア州の開発信用は無期限に続くだろう。
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1986年に改正された国内税法(IRC)第382条によると、わが社の所有権に何らかの累積的な変化が生じた場合、我々の連邦NOL繰り越しは年次制限を受ける可能性がある。IRC第382条の規定によると、1つ以上の会社の株式の少なくとも5%を保有する株主又は株主団体が3年間のスクロール期間内の持株比率がその最低持株割合より50ポイント以上増加すると、“所有権変更”が発生する。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したことがあるかもしれませんが、将来私たちは株式所有権の変化によって所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできません。私たちはまだ私たちの株式所有権のこのような変化がもたらす可能性のある年間制限(あれば)を決定するための研究を行っていない。私たちのNOL繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は、上述したような“所有権変更”によって制限される可能性がありますので、私たちは私たちのNOL繰り越しといくつかの他の税金属性の重要な部分を利用できないかもしれません。これは私たちのキャッシュフローと運営業績に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
コンプライアンスに関するリスク
お客様、医療提供者、第三者支払者との関係および/または私たちが処理しているデータは、連邦および州の医療詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、他の医療法律および法規、ならびにデータプライバシーおよび安全法律法規、契約義務および自己規制計画の制約を直接または間接的に受ける可能性があります。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
米国や他の地域の医療提供者は、医師や第三者支払者を含め、マーケティング承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たすであろう。私たちの現在と未来の医療専門家、主要な調査者、コンサルタント、顧客、および第三者支払者の手配は、連邦反バックル法規、連邦民事と刑事虚偽クレーム法律、および一般的に医師支払い陽光法案と法規と呼ばれる法律を含む、様々な連邦および州詐欺と乱用法律および他の医療保健法律の制約を受ける可能性がある。これらの法律は私たちの臨床研究、そして私たちが提案した販売、マーケティング、教育計画に影響を与えるだろう。また、個人データや他の敏感で機密情報を処理し、連邦や州レベルの法律を含むデータのプライバシーやセキュリティに関する様々な義務を負わせています。私たちの運営に影響を与える法律は含まれているが、これらに限定されない
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GDPRが“個人データ”とは何かの定義を実質的に拡張したことが重要であり、GDPRが仮名(すなわち鍵符号化)データに適用されることを明らかにすることを含み、これらのデータは、通常スポンサーによって臨床試験の背景で処理される。EUと欧州経済圏加盟国もそれぞれ健康と遺伝子データについて立法することができ、私たちが業務を展開する地方法律を守らなければならない。また，イギリスのEU離脱にもかかわらず，GDPRのデータ保護義務は，いわゆるイギリスGDPRによるイギリスに関する個人データの処理に適している。これらのGDPR条例は、例えば、欧州経済地域またはイギリス(場合に応じて)に機関が存在するか否かにかかわらず、欧州経済地域またはイギリス(場合に応じて)に商品またはサービスを個人に提供すること、および/またはその行動を監視する任意の個人データに関する処理に適している“域外”影響範囲を有する。これらのGDPR法規は，ヨーロッパ経済地域やイギリスで行われている任意の臨床試験や他の手術にも適用されている。GDPRは強力な規制法と巨額の罰金を規定する。GDPRは、様々な要求をどのように遵守するかを決定する上で一定の柔軟性を提供しているが、継続的な遵守を確保するために、多くの努力および費用を投入し続けている。スイスでは、連邦データ保護法は、スイス国内の会社が健康に関する情報を含む個人データを収集して処理すること、または場合によっては、スイス国外の会社が個人データを収集して処理することにも適用される。DPAの適用性は，履行コスト，不履行リスク，不履行に対する罰の増加を招く.
さらに、我々の従業員および人員は、様々なプライバシー法および他のプライバシー義務によって開示および使用される個人データを開示および使用するために、生成的人工知能(AI)技術を使用して彼らの作業を実行することができる。さらに、私たちはいくつかのプライバシー法によって規制されているいくつかの決定を下すのを助けるために人工知能を使用するかもしれない。各国政府は生成的人工知能をより多くの法律によって規範化することができ、より多くの法律によって規範化されるかもしれない。私たちがこの技術を使用することは追加的なコンプライアンス費用、規制調査と行動、そして訴訟につながるかもしれない。例えば、人工知能の入力、出力、または論理における不正確または欠陥のため、モデルは偏見を持っている可能性があり、私たちに悪影響を及ぼす可能性のある決定を下す可能性がある。もし私たちが生成的人工知能を使用できなければ、それは私たちの業務効率を低下させ、競争の劣勢を招くかもしれない。
これらのデータプライバシー及びセキュリティ法は、個人データを処理し、健康に関する情報を含む能力に対して、特に収集、使用、開示及び移転に厳格な義務を課している。これには，(I)場合によっては，個人資料に関する個人の同意を得ること，(Ii)個人にその個人資料がどのように使用されるかに関する情報を提供すること，(Iii)個人資料の安全と機密性を確保すること，(Iv)規制当局や影響を受けた個人に個人資料に違反することを通報する義務があること，(V)広範な内部プライバシーを管理すること，を含む
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義務、および(Vi)個人の個人データに対する権利を尊重する義務(例えば、その個人データにアクセス、訂正、削除する権利)。
また、データの現地化要求や国境を越えたデータの流れの制限により、個人データをヨーロッパや他の司法管轄区域から米国や他の国に移すことができない可能性がある。例えば、GDPR条例は、個人資料を欧州経済地域やイギリスから米国に移転することや、欧州委員会または他の関連規制機関が、いわゆる“十分性決定”を発行していない他の国(“第3国”と呼ぶ)を大きく制限している。スイスはまたDPAの下で似たような制限措置を取った。様々なメカニズムを使用して個人データを米国や他の国に合法的に移転することができる場合もあるが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、これらのメカニズムを使用できない可能性がある。さらに、これらのメカニズムの実施は、すべての関連するCRO、二次加工業者、および他の第三者との合意を含むものであり、複雑で時間がかかる。したがって、欧州経済地域、イギリスおよび/またはスイスから米国および他の第三国への個人データの移行は、適用されるデータプライバシーおよびセキュリティ法規に規定されている国境を越えたデータ転送制限に完全に適合していない可能性がある。さらに、欧州以外の他の国は、同様の国境を越えたデータ転送制限やローカルデータ常駐を要求する法律の制定を検討しており、これは、私たちの業務の運営コストや複雑さを増加させる可能性がある。
米国と国際データ保護法律法規を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によってはいくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与える契約でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。さらに、私たちはプライバシーとセキュリティに関連する自律基準、契約義務、および政策の制約を受けているか、または制限されている可能性がある。実際にまたはこれらの法律および法規を遵守しないと考えられることは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、臨床試験参加者、従業員、および私たちまたは私たちの潜在的協力者がその個人データを取得する他の個人、およびこの情報を共有する提供者は、情報を収集、使用、開示する能力を制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
特に、これらの法律の広範性、および既存の法定例外状況と安全港の規制の狭さのため、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受ける可能性がある。
政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるすべての政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助に参加する医療計画から除外され、追加の報告要求および監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発を解決し、私たちの業務を削減または再構築することができる。
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。持続的に変化するコンプライアンス環境、および異なるコンプライアンスおよび/または報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、強力かつ拡張可能なシステムを確立し、維持することは、医療会社が1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。これらのリスク要因の中で議論されている法律法規は、一例として、これらの法律法規や他の法律法規の更新が、我々の運営や将来性に実質的な影響を与える可能性があることを例に挙げることを目的としている。
私たちの現在または未来の候補製品はカバー範囲と十分な精算を得ることができないかもしれません。承認されれば、利益を上げて販売することが困難になるかもしれません。
私たちが商業化している任意の候補製品の市場受容度と販売は、承認されれば、これらの薬物と関連治療の保険範囲と十分な補償は、政府衛生行政部門、管理医療組織、その他の個人健康保険会社を含む第三者支払者からある程度得られるだろう。第三者支払人は彼らがどのような治療費用を支払い、精算レベルを確立するかを決定する。第三者支払者が自己の保険·精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険引受政策と支払制限に依存する。しかし，我々が開発した任意の候補製品のカバー範囲や精算金額に関する決定は支払者ごとに行われる.第三者支払者は、1つの薬品に保険を提供することを決定し、他の支払者も当該薬品に保険及び適切な補償を提供することを保証することができない。また、第三者支払者が治療に保険を提供することを決定することは、十分な販売率を承認することを意味するものではない。各第三者支払人は治療に保険を提供するかどうか、治療のためにメーカーにどのくらいの金額を支払うか、その処方のどのレベルにあるかを決定する
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置いておきました。第三者支払者の保険薬品リスト或いは処方リスト上の位置は通常、患者が治療を獲得するために支払うべき共通費用を決定し、患者と医者がこのような治療を採用することに強い影響を与える可能性がある。自分の病状に応じて処方治療を受けた患者やこのようなサービスを処方した提供者は，通常第三者支払者に依存してすべてまたは一部の関連医療費を精算する。患者は保険を提供しない限り、私たちの薬物を使用することはあまり不可能であり、私たちの薬物コストを支払うのに十分な部分を精算する。
アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。第三者支払人はますます複雑な方法を開発して医療コストを制御しており、方法は特定の薬物のカバー範囲と精算金額を制限し、製薬会社に価格に基づいて異なる程度の割引を提供し、および/または医療製品の価格価格の価値に挑戦することを要求している。同じように、医療コストを抑えることは連邦と州政府の優先順位になっている。私たちが商業化しているどの薬も保険や精算を受けることができないかもしれません。精算ができれば、精算レベルも確定しません。不十分な保険と精算は、私たちが発売許可を得た任意の薬物の需要や価格に影響を及ぼす可能性がある。保険や十分な精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、現在および将来開発されている任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性がある。また、引受政策や第三者支払人の売出し率は随時変化する可能性がある。したがって、規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。
医療立法と規制改革措置は私たちの業務と運営結果に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
アメリカと一部の外国司法管轄区では、医療保健システムに関するいくつかの立法と法規の変化と提案された変化が継続され、これらの変化は候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または監督し、上場承認を得た候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。
米国や他の地方の政策立案者や支払者の中で，医療システムの改革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上および/または参入拡大を既定の目標としている。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。
医師の清算減少を招く改革措置は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、医療保険や他の政府計画精算のいずれの減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
そのほか、最近政府は薬品メーカーがその上場製品に価格を設定する方式に対して更に厳格な審査を行い、これはいくつかのアメリカ大統領行政命令、国会調査、提案され公布された連邦と州立法及びその他の製品定価の透明性の向上、定価とメーカー患者計画との関係の審査、政府計画薬品精算方法の改革及びその他の方法で薬品価格を下げる監督管理行動を招いた。例えば、“2022年インフレ率低減法案”(IRA)は、他の事項を除いて、(1)“医療·教育協調法案、市場”改正された“患者保護·平価医療法案”では、医療保険を購入する個人への増強補助金を2025年に延長し、(2)2025年から、受益者の最大自己負担コストと新たに設立されたメーカー割引計画を著しく低減することにより、連邦医療保険D部分計画における“ドーナツ穴”を解消し、(3)HHSは、連邦医療保険がカバーするいくつかの単一由来薬物および生物製品の価格について交渉するように指示し、(4)連邦医療保険B部分およびD部分に基づいてリベートを徴収して、インフレを超える価格上昇を処罰する。アイルランド共和軍と関連した連邦行動は製薬業に大きな影響を及ぼすかもしれない。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
私たちは未来にどのような医療改革措置が取られるのか予測できない。これらの措置および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、承認された任意の薬物の価格に追加的な下振れ圧力を与える可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの薬物の商業化を阻止するかもしれない。
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もし私たちが現在または未来の任意の候補製品の発売が承認された場合、私たちは不正な方法でラベル外用途を普及させることが発見されたか、または医師がラベルの外で私たちの現在または未来の候補製品の任意の候補製品を発行または使用した場合、私たちは現在または未来の任意の候補製品の販売またはマーケティングを禁止する制限を受ける可能性があり、巨額の罰金、処罰、処罰または製品責任クレームは、業界および市場における私たちのイメージや名声が損なわれる可能性がある。
FDA、司法省(DoJ)および同様の外国当局は、我々の候補製品biciaserinおよびLP 659を含む医薬品に関するマーケティングおよび販売促進声明を厳格に規制している。特に、製品は、当該製品によって承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは同様の外国当局によって承認されていない用途または適応に使用されてはならない。医師は、FDAおよび他の規制機関が独立した医療判断における医師の薬物治療選択を規範化していないので、非ラベル用途の製品を発行する可能性があるが、彼らは、マーケティング許可を得ていない製品のラベル外用途に関する会社またはその販売者からの販売促進情報を制限している。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させたことが発見されたら、私たちはFDAと外国当局のような警告状を受け取り、重大な責任を負うことができ、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。連邦政府は不正販売促進の疑いのある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。もし私たちが私たちのマーケティングや販売促進慣行に基づくこのような調査や起訴の目標になれば、私たちは同様の制裁に直面する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。また、経営陣の注意は私たちの業務運営から移行する可能性があり、巨額の法的費用が生じる可能性があり、私たちの名声が損なわれる可能性があります。FDAおよび他の政府当局はまた、法執行行動を解決するために、特定の販売促進行為を変更または制限するために、法令または永久禁止に同意する法令または永久禁止を締結することを企業に要求する。FDA、米国司法省、または他の政府機関が、現在または将来の候補製品の非ラベル使用の販売促進活動に参加していると考えている場合、いくつかの禁止または他の制限を受けたり、私たちの製品や業務を販売またはマーケティングしたり、巨額の罰金と処罰を科したりする可能性があり、これらの制裁を実施することは、業界における私たちの名声や地位にも影響を与える可能性がある。
私たちは候補製品の孤立した薬物名や独占経営権を獲得したり維持することができないかもしれません。これは私たちの候補製品の潜在的な収益力を制限するかもしれません。
米国を含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。1983年の“孤児薬物法案”によると、薬物がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAはこの薬剤を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、患者数が20万人未満と定義されている。米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，申請費の減免のために贈与資金を提供する機会などの財政的奨励を受ける権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。しかし、孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。一般に、孤児の薬物名を有する薬物がその後、指定された適応の最初の発売許可を得た場合、その薬物は、限られた場合を除いて、適用される規制当局が同じ薬物の同じ適応の別の販売申請を承認することができないように、市場排他期を有する権利がある。小分子薬物の場合、FDAは、“同一の薬剤”を、同じ活性部分を含み、前記薬剤と同じ用途を有する薬剤として定義する。指定された孤児薬物が孤児が指定された適応よりも広い用途で承認された場合，孤児薬物の排他性を得ることはできない。
私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品および他の潜在的な未来の候補製品のために孤児薬物指定を求め、孤児薬物指定を得ることは私たちの商業戦略に重要であるかもしれないが、孤児薬物指定を得ることは困難かもしれないし、私たちは成功しないかもしれない。候補製品の孤児薬物指定を獲得しても，孤児独占を得ることができない可能性があり，この独占は同じ場合の異なる薬物の競争から効果的に保護できない可能性があり，異なる薬物は排他期間内に承認される可能性がある。さらに、孤児薬物が承認された後、FDAが、後の薬剤がより安全で、より効果的であることが証明され、または患者ケアに重大な貢献を果たしたと結論した場合、FDAは、その後、同じ薬剤の別の同じ適応の申請を承認することができる。FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がこのようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な量の薬剤を保証できない場合、孤児薬の米国における独占営業権も失われる可能性がある。もし私たちがFDAや同様の外国当局に他の指定を求めれば、私たちは似たようなリスクに直面するだろう。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品のために孤立薬物または他の指定を得ることができず、適用中にその指定を維持することができない、または孤立薬または他の独占特許を取得または維持することができず、適用候補製品の十分な販売を低減して、私たちの開発によって生じる費用をバランスさせる能力を低下させる可能性があり、これは、私たちの運営業績および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
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資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAの平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、キー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
別の例として、新冠肺炎疫病に対応するために、食品と薬物管理局は最初に製造施設と製品の大部分の検査を延期し、その後国内製造施設の定例に対して事前に発表された監督検査を再起動したが、リスクに基づく優先順位制度に従って、特定の地理区域内で発生する可能性のある監督活動種別を決定し、重要な任務検査からすべての監督活動の回復までを決定しなければならない。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちはアリーナを含む第三者が許可した知的財産権に依存しており、私たちまたは私たちのライセンシーが許可された知的財産権を保護できなかったり、私たちの許可を終了したりすれば、重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります。
私たちは技術、特許、ノウハウ、ノウハウに依存しており、私たち自身のものもあれば、アリーナの許可もあり、アリーナは2022年3月にファイザーに買収された。Arenaライセンス契約を締結し、これにより、Biciaserinのヒトの任意の使用のためのBiciaserinの開発および商業化のための独占的、印税負担、再許可可能な世界的許可を得、LP 659は、ある中枢神経系および末梢神経系症状の治療、およびCNS適応のためのいくつかの他の化合物を開発および商業化した。本ライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招き、私たちの候補製品を開発して商業化する能力を制限するだろう。もし私たちやアリーナがこの知的財産権を十分に保護できなかった場合、または私たちが許可化合物の開発に有利または必要な他の指示を決定するために、私たちの許可範囲を拡大しようとした場合、アリーナは同意せず、これらの化合物を商業化する能力が影響を受ける可能性がある。
我々が第三者または第三者から知的財産権または技術を許可するプロトコルは複雑である可能性があり、そのようなプロトコルのいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。現在または将来のライセンス者がライセンス条項を遵守できない場合、もし私たちが侵害第三者に対してライセンス特許を強制的に実行できなかった場合、許可特許または他の権利が無効または強制的に実行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要な許可を締結できない場合、私たちの業務も影響を受けるであろう。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。
また、将来の製品の販売に請求される特許権使用料義務の金額は現時点では確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
さらに、私たちの業務の成長は、私たちの研究を推進したり、私たちの候補製品の商業化を可能にすることを含む、追加の独占権を取得または許可する能力にある程度依存するかもしれません。この場合、私たちは要求されるかもしれません
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代替技術を開発または許可するためにかなりの時間と資源がかかる。例えば、私たちの計画は、他の技術または候補製品に関連する可能性があり、第三者によって所有される他の独占権を使用する必要があるかもしれない。また、他の製薬会社や学術機関も、我々の業務に関連する可能性のある特許出願を既に又は計画的に提出している可能性がある。私たちの候補製品はまた効率的で効率的に動作するために特定の調合または他の技術が必要かもしれない。このような処方や技術は他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。時々、これらの第三者特許の侵害を避けるために、他の第三者から技術的許可を得て、私たちの候補製品をさらに開発したり、商業化したりする必要があるかもしれません。私たちは入手できないかもしれませんが、私たちの業務運営に必要または重要な任意の関連第三者知的財産権は、私たちの候補製品を製造、使用、または販売するために必要な任意のそのような知的財産権を含むと考えられます。私たちはこれらの許可のいずれかを合理的なコストまたは合理的な条項で得ることができない可能性があるため、影響を受けた候補製品を開発または商業化することができない可能性があり、関連研究計画や製品候補の開発を放棄しなければならない可能性があり、これは私たちの業務を損なうかもしれない。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々がこのような知的財産権の下で許可を得ることができても，どのような許可も非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可してくれた同じ技術へのアクセスを可能にする可能性がある.
第三者知的財産権の許可と買収は競争的なやり方であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために、必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は、彼らのより大きな規模と現金資源、あるいはより強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位にあるかもしれない。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。
知的財産権許可は私たちの業務に重要であり、複雑な法律、商業と科学問題に関連し、そして私たちの業界の科学発見の迅速な発展によって複雑になった。ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権に関する紛争が発生する可能性があります
私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは通常、私たちが許可した知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面しており、これらのリスクは以下のとおりである。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
さらに、私たちの既存の許可協定は、私たちの将来の許可協定が私たちに様々な職務調査、マイルストーン支払い、特許使用料、その他の義務を課すと予想している。もし私たちが許可された知的財産権を無許可で使用すること、または私たちが破産に直面したことを含む、または他の方法でこれらの合意の下で私たちの義務を履行できない場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可者は許可を終了する権利があるかもしれない。
私たちは、私たちの業務に重要な特許および特許出願を提出、起訴、維持、弁護、または実行するために、私たちの許可者にある程度依存している。
私たちの候補製品に関連する特許は私たちの許可者によって制御されるかもしれません。ライセンシーは私たちがライセンシーから得た特許を記録、起訴、維持、弁護する権利があるかもしれない。法的クレームを解決する能力が必要かもしれません
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許可証発行人。もし私たちのライセンシーまたは未来に私たちの特許権を提出、起訴、維持、擁護する権利があるライセンシーが、私たちの任意の候補製品をカバーする特許または特許出願についてこれらの活動を展開することができなかった場合、私たちがこれらの候補製品を開発し、商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手が競合製品を製造、使用、または販売することを阻止できないかもしれない。私たちは、私たちの許可者たちのこのような活動が適用された法律および法規を遵守しているか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許または他の知的財産権をもたらすだろうと判断することはできない。もし私たちの許可者が私たちの特許の強制執行を制御したり、これらの特許が無効だと主張する任意のクレームを抗弁する権利があれば、私たちがこのような強制執行や抗弁を許可されても、私たちは私たちの許可者の協力を保証することができません。私たちの許可者が十分な資源を割り当てたり、そのような特許を優先的に実行したり、そのような主張を正当化して、許可特許における私たちの利益を保護するかどうかを判断することはできません。たとえ私たちがこれらの法的行動の一方でなくても、不利な結果は私たちの業務を運営するために必要かもしれない知的財産権を許可し続けることを阻止するかもしれないので、私たちの業務を損なう可能性がある。さらに、私たちがライセンス特許および特許出願の特許起訴、ライセンス特許の実行、またはこれらの特許が無効であると主張する主張に対する抗弁を制御する権利があっても、私たちは、許可者およびその弁護士が私たちの制御の前または後に発生した行為または不作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。もし私たちがこのような起訴に関連したいかなる義務にも違反したら、私たちは私たちの許可パートナーに重大な責任を負うかもしれない。
Arenaライセンスプロトコル下のほとんどのライセンス製品については、biciaserinおよびLP 659を含み、私たちは、ライセンス特許出願および特許の起訴および実行を制御する権利がある。しかし、私たちはアリーナと合理的な協力を行う義務があり、アリーナは現在ファイザーの完全子会社であり、アリーナが私たちと協力してこのような知的財産権を起訴し、実行することにある程度依存するだろう。私たちとアリーナとの間の特許出願または特許の起訴または実行に関する相違、または特許出願または特許の起訴または実行の失敗行動は、私たちの知的財産権に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは協力協定と戦略連合を達成または達成しようとするかもしれないが、私たちはこのような協力や連合の期待利益を達成できないかもしれない。私たちの候補製品に関連したどんなこのような協力もまた私たちの開発と商業化計画を変更または延期させる可能性があります。
私たちは有力なバイオ製薬会社と選択的に協力することで、私たちのプラットフォームの世界的なカバー範囲を拡大するつもりです。私たちは重要な地理的地域での私たちのプロジェクトの重要な経済と商業権利を維持するつもりで、これらの地域は私たちの長期戦略の核心だ。したがって、我々は、より多くの候補製品または資源を得るために、様々な可能な追加の戦略的協力を定期的に探索するつもりだ。現在、私たちはこのような戦略的協力がどのような形を取る可能性があるのか予測できない。適切な戦略的パートナーを探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、戦略協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる可能性がある。私たちは受け入れ可能な条件で戦略的協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちは、これらの協力の確立に関連する多くのリスクと不確実性のため、いつ(もしあれば)私たちが追加的な戦略的協力に参加するか予測できない。
研究開発協力は多くのリスクに直面しており、その中には以下のリスクが含まれているかもしれない
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私たちの候補製品の開発と潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加資本を必要とするだろう。我々は、さらなる戦略同盟を結成したり、合弁企業や協力関係を構築したり、第三者と追加の許可手配を達成したりすることが可能であり、これは、米国以外の地域または特定の用途を含む、私たちの候補製品および私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品の開発および商業化努力を補完または強化すると信じている。これらの取引は、未知の債務、中断業務、管理層の移転の時間、および投資の管理協力または開発のための製品、候補製品または技術、取引対価格またはコストの支払いのために生じる巨額の債務または希釈発行された株式証券、予想以上の協力、買収または統合コスト、資産減記または営業権または減価費用、償却費用の増加、協力または合併買収業務の運営および人員の困難およびコスト、主要サプライヤーとの関係の損傷を含む多くの運営および財務リスクをもたらす可能性がある。経営陣と所有権の変化、買収された企業のキー従業員、買収された企業のメーカーや顧客を維持することができない。したがって，買収が合意または戦略的パートナーシップに達する可能性があれば，これらの取引を既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ，このような取引の利点を実現できない可能性がある。私たちはまた、戦略的取引または許可証の後に、私たちがこの取引を証明したり、私たちが合意に至った他の利益を証明するのに十分な収入または特定の純収入を得るかどうかを確認することができない。
また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちの候補製品のための戦略的パートナーシップや他の代替手配を構築する努力は成功しないかもしれない。彼らは協力努力の開発段階が早すぎると思われるかもしれないので、第三者は私たちの候補製品が安全性と有効性を示すために必要な潜在力を持っていないと思うかもしれない。第三者と協力して候補製品を開発·商業化すれば、その候補製品の将来成功した制御権の一部または全部を第三者に譲ることが予想される。私たちが協力して最終合意に到達する能力は、協力者の資源と専門知識の評価、協力の条項と条件、提案された協力者の私たちの技術、候補製品、および市場機会の評価に依存するだろう。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。いかなる許可協定によれば、私たちはまた制限される可能性があり、特定の条項や潜在的な協力者と協定を締結することはできない。
これらのリスクのため、私たちは既存の協力や任意の未来の協力、または私たちが締結する可能性のある許可協定の利点を達成できないかもしれない。また，最近では大手製薬とバイオ医薬会社との大量の業務合併により将来の潜在パートナー数が減少し，合併後の会社の戦略も変化している。したがって、私たちはタイムリーで受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちがそれができない場合、私たちは候補製品の開発を減らし、私たちの1つ以上の他の開発計画を減少または延期し、候補製品の潜在的な商業化を延期したり、任意の計画の販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発、製造、または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発、製造、商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する可能性がある。一般に、これらの機関は、その機関が協力で得た任意の技術的権利のライセンスを交渉によって取得することができるオプションを私たちのような会社に提供する。このような選択にかかわらず私たちは
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指定された時間範囲内で、または私たちが受け入れることができる条項の下で許可証を交渉する。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある。
私たちの製品は特定の会員たちが効果的で効率的に働く必要があり、これらの会員たちの権利は今あり、未来は他の人が保有するかもしれない。私たちは、私たちが決定した第三者に、構成要素、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権のいかなる権利も与えることができないかもしれない。私たちはこのようなライセンスのいずれかを合理的な費用または合理的な条項で得ることができないかもしれないが、これは私たちの業務を損なうだろう。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。私たちの候補製品に関連する新しい協力または戦略的パートナーシップ協定のいかなる遅延も、いくつかの地域での候補製品の開発および商業化を遅らせる可能性があり、これは、私たちの業務の将来性、財務状況、および運営結果を損なう可能性があります。
私たちは、政府機関、学術機関または他の機関から許可または再許可を得た知的財産権、またはその開発に資金または他の協力を提供する知的財産権に依存して、私たちの候補技術および製品を開発することができる。もし私たちが私たちの許可者または上流許可者(このような政府機関、学術機関、または他の機関を含む)の義務を履行できない場合、私たちはこのような知的財産権の権利を失う可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
政府機関または学術機関または他の機関は、資金、施設、人員、または私たちが所有または許可している知的財産権の開発に関する他の援助を提供することができる。これらの政府機関は、特定の場合に第三者に強制的な許可または再許可を付与することを要求する権利を含む場合があり、これらの政府機関は、私たちが合理的に満たすことができない健康および安全需要を満たすため、または連邦法規に規定された公共用途要件を満たすため、または米国で製品を製造するための、これらの知的財産権の権利を保持することができる。このような権利の行使は、これらの許可に必要な任意のこのような再許可を含み、重大な権利の喪失を招き、許可製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
もし私たちが現在または未来の候補製品のために特許保護を獲得して維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分に広くなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
私たちは、私たちが適宜アメリカと他の国でより多くの特許出願を提出すると予想している。しかし予測できません
私たちは特許、商業秘密保護、秘密協定の組み合わせで、私たちの開発計画や候補製品に関する知的財産権を保護しています。私たちの成功は、私たちが現在および任意の未来の候補製品に対する特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。我々は，現在および将来の開発計画や候補製品に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の独自の地位を保護することを求めている。特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちは、私たち、私たちのライセンシー、または政府特許庁の運営に影響を与える要素を含む、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。
特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性があります。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その権利要件は、現在または将来的に米国または他の国/地域における任意の候補製品をカバーする。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が発行に成功したとしても、これらの特許が現在または任意の未来の候補製品をカバーしていても、第三者はその範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。これらの特許またはそれによって所有または許可された任意の他の特許に対するいかなる成功にも反対する
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私たちは私たちが任意の候補製品または私たちが開発する可能性のあるセット診断を商業化するために必要な権利を奪うかもしれない。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品や診断セットを販売する時間帯が短縮される可能性があります。
もし私たちが私たちの開発計画や候補製品に関連する特許出願を持っているか、または許可されていない場合、それらの保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが現在または任意の未来の候補製品に意味のある排他性を提供できなければ、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止し、将来の薬物を商業化する能力を脅かすかもしれない。どんなそのような結果も私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
医薬製品の物質構成特許は、このような特許が提供する保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。しかし、私たちが係属中の特許出願において、私たちの候補製品からなる権利要件が、米国特許商標局(USPTO)または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされることを決定することはできない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させていなくても，医師は我々の使用方法特許がカバーしている用途のためにこれらの製品の“ラベル外”を開く可能性がある。ラベル外の処方は使用方法特許の侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このようなやり方は一般的であり，このような侵害行為の予防や実行は困難である。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。米国および他の管轄地域では、特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない。したがって、私たちは私たちが最初の特許保護を申請した会社かどうかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または薬物の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および薬物を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。
米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。これらの変化はまた、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、“Leahy-Smith米国発明法”(Leahy-Smith Act)は、米国を“先行発明”制度から“先行出願”制度に変更し、第三者が特許訴訟中にUSPTOに以前の技術を提出することを可能にし、USPTOによって管理されたライセンス後のプログラムが特許有効性を攻撃する追加のプログラムを規定することを含む米国特許法のいくつかの重大な修正を公布している。このような変化は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務に否定的な影響を与える可能性がある。
さらに、私たちは、第3の方向の米国特許商標局が既存技術を提出する前に提出されたか、または反対、派生、再審査、当事者間の審査、付与後の審査または妨害手続きに参加し、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちに支払うことなく、私たちの技術または薬物を商業化し、私たちと直接競争することを可能にしたり、第三者の特許権を侵害することなく薬物を製造または商業化することができなくなるかもしれません。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。任意のこのような挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および薬物を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および薬物の特許保護期間を制限する可能性がある。しかも、特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、非臨時特許出願の最初の提出日から20年である。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。例えば、米国は規制遅延に基づく特許期間を延長する可能性がある。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。また，特許期間延長期間の保護範囲は必ずしもすべての権利要件に拡大するとは限らず，製品上承認された権利要件にのみ適用される。外国司法管轄区域が特許期間延長のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。また、もし私たちがテスト段階や監督審査中に職務調査を行っていなければ、適用の締め切り内に申請して、申請がなければ、延期されないかもしれません
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関連特許が満了する前に、または他の方法で適用される要求を満たすことができなかった。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求しているよりも短い場合、私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得る可能性があり、私たちの臨床と臨床前のデータを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用することができ、他の場合よりも早く彼らの製品を発売することで、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。さらに、米国で特許が発行された場合、USPTOによるいくつかの遅延により、特許の寿命を延長することができるが、特許出願人の特許訴訟中に生じるいくつかの遅延により、このような増加は、減少または除去することができる。もし私たちの現在または未来の候補製品が特許保護を持っていなければ、特許有効期限が切れたら、私たちの候補製品をカバーする特許を得ても、私たちはそのような薬物からの模倣薬の競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは模倣薬からの競争に直面するかもしれない。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他の会社が私たちと類似または同じ薬物を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちの製品や方法をカバーする特許を持っていたり、取得したりしても、他人の特許権のために、そのような製品や方法の製造、使用、販売が禁止される可能性があります。他の会社はすでに提出されている可能性があり、将来的には、私たちと同様または同じ組成物、製品、または方法に関する特許出願を提出することも可能であり、これは、私たち単独またはパートナーと私たちの技術の開発に成功したか、または任意の承認された製品を商業化することに成功する能力に大きな影響を与える可能性がある。
米国および他の地方の特許出願は、一般に、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの方法と製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人に提出されるかもしれない。さらに、いくつかの制限の下で、開示された特許出願における係属中の特許請求の範囲は、今後、我々のプラットフォーム技術または関連製品をカバーする方法で修正することができる。このような特許出願は私たちが提出した特許出願より優先されるかもしれない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有および許可する特許および/またはアプリケーション、ならびに私たちが将来所有または許可する可能性のある任意の特許権の有効期間内に、定期保守費、継続費、年金費用、および特許および/またはアプリケーションに関する様々な他の政府費用は、米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちは、私たちの外部法律顧問、特許年金サービスプロバイダに依存して、パートナーが非米国特許エージェントにこれらの費用を支払うことができるかもしれない。米国特許商標局および様々な非米国政府特許機関は、特許出願過程においていくつかのプログラム性、文書性、および他の類似条項を遵守することを要求する。私たちは、私たちが遵守するのを助けるために、名声の良い法律事務所や他の専門家を雇用し、引き続き雇用する予定であり、私たちはまた、私たちの許可知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために必要な行動をとることに依存している。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、この場合は私たちの業務を損なう可能性がある。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
Biciaserinのような新製品候補製品の開発、試験、および監督管理に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちはアメリカで特許期間の延長を求めたいと思っていますが、もしあれば、特許を起訴している他の国でも延長を求めます。米国では、1984年の“医薬品価格競争および特許期限回復法”は、特許期間が正常に満了した後に最大5年間の延長を許可するが、承認された適応(または延長期間に承認された任意の他の適応)に限定される。しかし、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの薬物を発売することができるかもしれない。
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私たちの知的財産権は私たちの業務に対するすべての潜在的な脅威を防ぐことができるとは限らない。
私たちの知的財産権の将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性がある。これらのリスクと不確実性には
第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確定であり、私たちの業務成功にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちおよび私たちの現在または未来のパートナーが私たちの現在および未来の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力と、第三者の固有の権利および知的財産権を侵害することなく、私たちの独自技術を使用する能力にある程度依存します。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広くて複雑だということだ。私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のある他のノウハウは、第三者が所有する既存または未来の特許を侵害するかもしれない。私たちは将来、妨害手続き、許可後の審査、USPTOへの当事者間審査を含む、私たちの現在および任意の未来の候補製品や技術の知的財産権に関連する対抗手続きや訴訟に参加または脅かされる可能性があります。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、侵害請求を私たちに提起するかもしれない。第三者が彼らの特許権を強制的または他の方法で主張するために私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクがある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的かつ侵害されていると判断する可能性があり、これは、現在および将来の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.第三者の効果的かつ強制的に実行可能な知的財産権の侵害が発見された場合、候補製品(S)および技術の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにするためには、大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。私たちは裁判所の命令、開発、製造、商業化侵害技術または候補製品の開発を中止することを強要されるかもしれない。さらに、私たちが特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、私たちが現在または任意の未来の候補製品を製造して商業化することを阻止するか、または私たちに業務運営の一部または全部を停止させる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に類似した負の影響を与える可能性があります。
特許や他の知的財産権を主張する第三者が禁止または他の衡平法救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止したり、事業運営の一部を停止させたりすることができます。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の管理層と他の従業員資源を大量に分流し、開発遅延を招く
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私たちの名声に影響を与えるかもしれない。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を得ること、印税を支払うこと、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれない。これは費用効果に基づいて不可能であるか、または大量の時間とお金の支出を必要とする可能性がある。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
私たちは第三者特許および/または特許出願が私たちの化合物の潜在的な商業化に悪影響を及ぼす可能性があることを認識している。例えば、第三者特許、および第三者特許出願は、より低い用量からS 1 P受容体調節剤を使用することによって、その後、より高い標準1日用量に増加すると広く主張されていることが知られている。また，てんかん障害の治療にはセロトニン受容体アゴニストの使用が広く求められている第三者特許出願が知られている。私たちはどんなそのような声明もbiciaserinやLP 659をカバーする潜在的な商業化が効果的で実行可能になると信じていないが、私たちはこのような信念が正しくないかもしれない。
私たちは私たちの特許、ライセンシーの特許、または私たちの他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれません。
競争相手は私たちの特許、私たちの許可側の特許、または私たちの他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは高価で、時間がかかり、予測できないかもしれない法的クレームを要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であるか、または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続の不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの関連特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。第三者へのクレームは、私たちの特許が無効または強制的に実行できないと主張するような第三者からの反クレームを引き起こす可能性もある。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または法定テーマの欠如を含む、いくつかの法定要求のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する人が起訴期間中に米国特許商標局に重要な情報を隠蔽したり，重大な誤解を持つ声明をしたりしたからであろう.第三者はまた、一方的な再審、当事者間の再審または付与後の再審、または米国国外での反対または同様の手続が、訴訟と同時に行われ、さらには訴訟の範囲外で行われるように、付与後の手続において米国特許商標局に同様の有効性要件を提出することもできる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。私たちは無効な以前の技術がないことを確認することができず、私たちと特許審査員は起訴中にこれを認識しなかった。私たちが許可した特許および特許出願については、第三者の挑戦を防ぐために、限られた権利またはいかなる許可特許の弁護に参加する権利もないかもしれない。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの現在または未来の候補製品の任意の未来の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務を損なうかもしれない。
第三者によって引き起こされるか、または米国特許商標局によって提起された干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の優先権または正しい発明権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟、妨害、派生、または他の手続きは私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣と他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちが現在知らない第三者特許があるかもしれないが、私たちの候補製品の成分、配合、製造方法、または使用または処理方法をカバーする請求項に記載の。私たちは第三者が所有する特許を知っているが、これらの特許は、私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある他のノウハウとは関係なく、私たちの候補製品に侵害される可能性もあると考えられる。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、米国および海外の競争相手の多くは、特許組合および競争技術に大量の投資を行っており、将来的には特許を取得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品を製造、使用、販売する能力を阻止、制限、または他の方法で妨害し、私たちの技術または製造、使用、使用または販売がこれらの特許を侵害していると主張する可能性がある。私たちはまた、彼らの特許、商業秘密、または他の知的財産権を侵害し、および/またはそのような知的財産権の許可を提供していることを告発する、異なる業界参加者から通信を受信し、受信することが予想される可能性がある。
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私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない。訴訟で勝訴した側が商業的に合理的な条項でライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの知的財産権を強制的に執行する訴訟や他の手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発行した特許を侵害したとしても、あるいは私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許が、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コスト(通常数年間継続)が高すぎる可能性があるか、またはわが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で非現実的または特定の第三者に私たちの知的財産権を強制するのに適していない可能性があると結論する可能性がある。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、このような訴訟の金銭的コストおよび私たちの経営陣および科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得た任意のメリットを超える可能性があり、より慎重な行動方針は、単に状況を監視したり、他の非訴訟または解決策を開始したり、求めることであると決定することができる。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品の許可を得るために必要な資金を調達し、あるいは候補製品を市場に出す能力を支援するために、必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思ったら、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
法廷または米国特許商標局または同様の外国機関で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または強制執行できないことが発見される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちが彼らの特許を侵害したことを反訴したり、私たちの候補製品をカバーする特許が無効または実行できない、または両方を主張することができる。いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう1つのリスクは，これらの特許の有効性が支持されても，裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈したり，我々の特許請求が発明を含まないことを理由に，相手が関連する発明の使用を阻止する権利がないと判断したり，米国法第35編271(E)(1)条に基づいて，相手が我々の特許技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断することである.例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効および/または実行不可能な法的主張に勝った場合、私たちは候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うことになり、その結果、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除することができるかもしれない。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
米国特許法または他の国または管轄区域特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、現在および任意の将来の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちが許可または将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。同様に、他の国または管轄区域の特許法および法規の変化、またはそれらの政府機関の変化を実行するか、または関連する政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新たな特許を取得したり、私たちが許可または将来獲得する可能性のある特許を実行する能力を弱める可能性がある。
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私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれないが、これは私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
世界各地で現在および未来の任意の候補製品をカバーする特許を申請、起訴、擁護することは非常に高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権は米国とは異なる範囲と実力を持っている可能性がある。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の薬物を開発することができ、また、他の侵害薬を特許保護を得ることができるが、特許執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの薬物は、可能な特許が発行された可能性のある司法管轄区域で私たちの薬物と競争することができないかもしれませんが、将来の任意の特許主張または他の知的財産権は、それらのような競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持せず、特に生物製薬製品に関連する特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持しておらず、これは、これらの司法管轄区域において、私たちの特許または他の知的財産権の侵害または流用を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権を強制的に執行する訴訟は、巨額のコストを招き、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移す可能性がある。また、このような訴訟は、私たちの特許が無効と発表され、強制執行できない、または狭義に解釈できないリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちに侵害または流用クレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。同様に、私たちのビジネス秘密が外国司法管轄区域で漏洩されれば、世界各地の競争相手は私たちの独自の情報を得ることができ、私たちは満足できる追跡権を持っていないかもしれない。そのような開示は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また，中国やインドを含むいくつかの発展途上国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
第三者に依存して私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密または私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
もし私たちが現在または任意の未来の候補製品を製造または商業化するために第三者に依存する場合、または他の第三者と協力して私たちの現在または任意の未来の候補製品を開発する場合、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。共同研究開発計画を行うことも可能であり、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、サービス協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があることを発見します。
さらに、これらの合意は、通常、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちと第三者との合意、独立開発、または任意の第三者協力者が情報を発表することによって、私たちのビジネス秘密を発見するかもしれない。競争相手は私たちのビジネス秘密を発見することが私たちの業務を損なうかもしれない。
従業員および第三者との秘密保持協定は、商業秘密や他の固有情報の不正流出を防ぐことができない可能性がある。
特許提供の保護に加えて、非出願特許を保護するための商業秘密保護および秘密協定に依存して、または特許を出願しない独自技術を選択し、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの候補製品の任意の他の要素、特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する技術、および製品発見および開発プロセスを求める。私たちの従業員、私たちの施設を共有する第三者従業員、または私たちの第三者コンサルタントとサプライヤーが行った任意の意図的または意図的な開示
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研究、臨床試験または製造活動に従事するか、または第三者が私たちの商業秘密または独自の情報(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)を盗用することは、競争相手に当社の技術成果をコピーまたは超えることを可能にし、それによって市場における私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちは私たちの候補製品の開発と製造において第三者に依存したいので、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
しかし、商業秘密と機密情報を保護することは難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、協力者と秘密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密、技術ノウハウ、機密情報を保護することを求めています。私たちのコンサルタント、請負業者、および外部科学協力者の場合、これらの合意は、一般に発明譲渡義務を含む。私たちは、私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウおよびプロセスに接触したすべての当事者とそのような合意を締結したか、またはそのような任意の合意で十分であることを保証することはできない。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようとしているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、および協力者は、競争相手に私たちのビジネス秘密情報を意図的にまたは意図的に漏らしたり、他の方法で私たちの情報を盗用したりするかもしれません。場合によっては、機密情報を共有する第三者が、私たちの合意でその責任制限について交渉しているかもしれません。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できない場合、あるいは第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは以下の告発の影響を受けるかもしれない：私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントは、彼らの現在または前任者の商業秘密または他の機密情報を誤って使用または開示し、または私たちが私たち自身の知的財産権を持っていると主張する。
私たちの多くの従業員、コンサルタント、そしてコンサルタントは現在または以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の医療、バイオテクノロジー、または製薬会社に雇われています。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたはこれらの個人が、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用者の知的財産を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは、発明者または共同発明者としての元従業員、協力者、または他の第三者の特許または他の知的財産権における利益のクレームを受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。例えば、私たちの候補製品開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。訴訟はこれらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されないかもしれないし、譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが所有しているものの所有権を決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます
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私たちの知的財産権と考えていますこのようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は通常、出願後18ヶ月以内に秘密にされているか、あるいは全く公表されない可能性があるため、私たちは私たちの候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.さらに、すべての特許請求の範囲が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手順を開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。2013年3月16日までに優先権を有する権利を有する権利要件を含む米国出願については、“米国発明法”の成立により、特許法における不確実性が大きくなり、係属中の特許出願及び発行された特許の新しい手続に挑戦することを含む米国特許法に大きな変化が生じた。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちの商標または商号は、疑問、反対、侵害、回避、無効、キャンセル、汎用として発表されるか、登録する権利がないと判断されるか、または他の商標を侵害すると判断される可能性がある。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。どんな商標訴訟も費用が高いかもしれない。さらに、私たちが商標を故意に侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償、利益の返還、弁護士費を含む重大な金銭損害に責任を負われる可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの独占権を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可するかもしれない。これらのライセンス契約は、私たちの商標や商号をどのように使用するかに指針を提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標の名誉を弱める可能性があります。
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第三者やその行動への依存に関するリスク
私たちは第三者に依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験を監督するつもりで、これらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務を損なう可能性があります。
我々は現在，我々の候補薬物を開発するための臨床前研究や臨床試験を独立して行う能力がない。われわれはCRO，臨床試験地点，その他の第三者によりわれわれの臨床前研究と臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保する予定であり，それらの実際の表現への影響は限られていると予想される。我々はCROと他の機関に依存して、生物統計分析とプログラミング、未来の非臨床研究の実行を含む著者らの臨床試験のデータを監視、管理、報告する予定である。私たちは私たちCROと他の会社の活動のいくつかの側面だけを統制することを望んでいる。しかし、私たちはすべての臨床前研究または臨床試験が適用された方案、法律、法規、科学基準に基づいて行われていることを確認し、CROと他の機関への依存が私たちの規制責任を軽減しないことを保証する。
私たち、私たちのCROと私たちが接触する可能性のある他の第三者は、良好な実験室規範(GLP)およびGCPの遵守を要求され、これらの法規およびガイドラインは、FDAおよび同様の外国規制機関によって国際調整会議ガイドラインの形態で実行され、私たちが臨床前および臨床開発段階にある任意の候補製品に適用される。監督管理当局は定期的に試験スポンサー、主要な研究者、臨床試験地点を検査することによってGCPを実行する。我々はCROと他の機関に依存してGCP基準に適合した臨床試験を行うが、私たちのすべてのGLP臨床前研究と臨床試験がその研究計画と方案及び適用された法律法規に従って行われることを保証する責任があり、私たちのCROと他の機関への依存が私たちの監督責任を解除しない。もし私たち、私たちのCRO、私たちが招聘した他の第三者がGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと思われるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。したがって，我々のCROや他の機関がこれらの規定を遵守できなかったり，十分な数の参加者を募集できなかったりした場合，我々は臨床試験の繰り返しを要求される可能性があり，規制承認過程を遅らせることになる。
私たちは彼らの活動について合意しますが、私たちが招聘したCROと他の第三者は私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちの未来の臨床と非臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入するかどうかを制御しません。これらのCROや他の人も、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの競争相手のための臨床試験や、私たちの業務を損なう可能性のある他の薬物開発活動を行っているかもしれません。私たちはCROや他の人たちが私たちの知的財産権を不正に開示または流用する可能性があるというリスクに直面しており、これは私たちのビジネス秘密保護を低下させ、私たちの潜在的な競争相手が私たちのノウハウを訪問し、利用することを可能にするかもしれない。また、私たちがCROや他の第三者と達成したいくつかの合意は、その責任に対する金銭的および他の制限を規定している。もし私たちのCROがその契約の職責や義務を成功裏に履行できず、予想された最終期限内に達成できなかった場合、あるいは彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案や法規の要求または任意の他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちが開発した任意の候補製品の承認を得ることができず、商業化に成功できない可能性がある。したがって、私たちの財務業績と私たちが開発した任意の候補製品のビジネス見通しは損なわれ、私たちのコストは増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力は延期、低減、または除去される可能性がある。
もし私たちがこのようなCROとの関係が終わったら、私たちは他のCROと合意できないかもしれないし、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加のCROを交換または増加させることは、多くのコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはCROとの関係を慎重に管理しようとしているが、私たちが未来に挑戦や遅延に遭遇しないことを保証することはできず、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、将来に悪影響を与えないことを保証することはできない。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは結論を出すかもしれないが，我々と主要研究者との経済関係は利益衝突をもたらしたり，他の方法で実験の解釈に影響を与えたりしている。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAが私たちのマーケティング申請を承認または拒否することを遅延させ、最終的に私たちの現在および未来の候補製品が上場承認を拒否される可能性がある。
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私たちは自分の製造能力がなく、第三者に依存して、現在と未来の候補製品の生産臨床と商業供給に依存するだろう。このような第三者への依存は、許容可能なコストで十分な数の候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
会社として、私たちは薬品の調合や製造に経験や経験がなく、私たちは所有したり経営したりすることもなく、薬品の製造、貯蔵と流通やテスト施設を所有したり経営したりすることを望んでいない。私たちは私たちの候補製品の臨床用品を生産するために第三者に依存するつもりだ。
また、第三者メーカーに依存して十分な数の候補製品を提供してくれ、承認されれば商業化に利用する。私たちは製造業者と長期供給協定を締結したり、原材料、活性医薬成分、あるいは私たちの候補製品の完成品または関連包装の生産を約束していません。しかも、私たちの候補製品の原材料は場合によっては単一源の供給者から来ます。もし私たちの任意の候補製品または任意の未来の候補製品が任意の理由(製造、供給または貯蔵問題、または他の理由にかかわらず)によって意外に供給を失った場合、私たちは、未解決または行われている臨床試験の遅延、中断、一時停止または終了、または再起動または反復が要求される可能性がある。例えば、衛生流行病や流行病のような不利なマクロ経済や地政学的発展、あるいはウクライナと中東の持続的な衝突は、私たちの製品や候補製品を開発するために十分な供給を得る能力に影響を与える可能性がある。第三者メーカーを交換する必要があるため、行っている臨床試験の候補製品或いはその原材料コンポーネントの供給にいかなる重大な遅延が発生しても、著者らの臨床試験、製品テスト及び潜在的な監督管理部門の著者らの候補製品に対する承認を大幅に延期する可能性がある。
私たちの第三者メーカーへの依存は様々なリスクをもたらします。その中のいくつかのリスクは、私たちが自分で候補製品を製造すれば影響を受けません
活性薬物物質や完成品を生産するcGMP規制については，生産過程のすべてを完全に制御することはできず，我々の契約製造パートナーに依存してcGMP規定を遵守している。第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格やFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の上場承認を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。もしfdaや同様の外国の規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または未来にこのような承認を撤回すれば、私たちは見つける必要があるかもしれない
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代替製造施設は、候補製品の開発、マーケティング承認、またはマーケティングを得る能力(承認された場合)に著しく影響を与えるだろう。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれも候補製品または薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります。
私たちは現在、将来的に他人が私たちの候補製品や薬物を生産することへの依存が、私たちの将来の利益率と、私たちが適時かつ競争力のある上場で承認された候補製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想している。
もし私たちまたは私たちの第三者製造業者が損害を与えたり、適用法に違反したりする方法で危険と生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負わなければならないかもしれません。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちのメーカーはアメリカ連邦、州と地方の法律法規の制約を受けて、医療、放射性と危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処分を管理している。メーカーがこれらの材料を使用、処理、貯蔵、処分する手続きは法律で規定された基準に適合していると信じているが、医療、放射性または危険材料による汚染や傷害リスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。私たちは医療、放射性、あるいは危険な材料によって引き起こされた責任に保険をかけない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
アリーナは2022年にファイザーに買収され、アリーナの買収は我々の開発計画や株価にマイナス影響を与える可能性がある。
2022年3月11日、ファイザーはアリーナを買収し、アリーナはファイザーの完全子会社となった。アリーナライセンス協定によると、BiciaserinとLP 659を含むアリーナからの候補ライセンス製品があり、私たちはアリーナに依存して、私たちのライセンス製品に関連する知的財産権の保護を支援しています。ファイザーが私たちと協力して、私たちのライセンス製品に関連する知的財産権を保護するかどうかはわかりません。ファイザーが我々の開発プロジェクトを正または負に見たり，その開発プロジェクトの補完や競争と見なしたりするかどうかも分からない.特許権使用料購入協定により、情報とマイルストーン及び特許権使用料の支払いを得る権利があります。もし私たちとファイザーの間に食い違いが生じた場合、アリーナは、アリーナライセンス契約、特許権使用料購入プロトコル、または私たちの間の他のプロトコルにおける権利または違約義務に挑戦する可能性があり、いずれも、私たちがライセンス製品を開発する能力または私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちは私たちの高度な管理チームのサービスに高度に依存して、もし私たちがこれらの管理チームのメンバーを維持し、もっと多くの管理、臨床と科学者を募集し、維持することができなければ、私たちの業務は損害を受ける。
私たちは私たちの高度な管理チームに非常に依存している。私たちがこの人たちと締結した雇用協定は、彼らがいつでも私たちに雇用されたことを終わらせることを阻止しない。これらの人たちの誰かを失ったサービスは、研究、開発、商業化目標の達成を阻害する可能性がある。
そのほか、私たちはより多くの高い素質の管理、臨床と科学者を吸引、維持、激励する必要がある。私たちの経営陣を維持し、受け入れ可能な条件でより多くの適格な人材を誘致して私たちの業務を発展させることができなければ、私たちは私たちの運営や成長を維持できないかもしれません。
バイオテクノロジー、製薬などの事業における人材の競争が激しくなるため、今後は人材の獲得や維持ができない可能性があります。当社が有能な人材やコンサルタントを求めて競合する他の製薬会社の多くは、当社よりも大きな財務資源やその他のリソースを持ち、異なるリスクプロファイルを持ち、業界での歴史が長いです。また、より多様な機会とキャリアアップの機会を提供することができます。これらの特徴の中には、質の高い候補者やコンサルタントにとって魅力的なものもあります。競争やインフレや人手不足などのマクロ経済 · 地政学的な悪影響を受けて、営業コストや利益率に影響を及ぼす従業員の現金報酬や、発行済株式数に影響を及ぼし、既存株主の希薄化につながる株式報酬の調整が必要となる場合があります。貴重な従業員を維持するための努力にもかかわらず、
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当社の経営陣、科学開発チームのメンバーは短期間で当社との雇用を終了することができます事業目標を達成するために、質の高い人材やコンサルタントを引き付け、維持し、モチベーションを高め続けることができなければ、製品候補や事業の発見 · 開発の速度と成功率は制限され、開発目標に制約が生じる可能性があります。
私たちの将来の業績は、新たに採用された幹部を私たちの管理チームに組み入れることに成功するかどうか、および上級管理職の間で効果的な仕事関係を築くことができるかどうかにある程度かかっています。私たちはこれらの人々を統合し、彼らと他の経営陣のメンバーとの間に有効な作業関係を構築することができず、私たちの候補製品の開発と商業化の効率を低下させ、将来の規制審査、私たちの候補製品の販売、私たちの運営結果を損なう可能性がある。また、私たちは現在、私たちの役員や従業員の生命維持のために“キーパーソン”生命保険を提供していません。
私たちは私たちの組織を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理することに困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、運営効率が低下し、ビジネス機会を失うこと、従業員の流失、余剰従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は、多くの努力と資本支出を必要とする可能性があり、私たちの現在および潜在的な未来候補製品の開発など、他のプロジェクトへの関心や財務資源を移転する可能性がある。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出し成長する能力は低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績、候補製品を商業化し、拡張可能なインフラを開発し、効果的な競争をする能力は、将来の任意の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
国際拡張は、米国以外での業務展開に関連するビジネス、規制、政治、運営、財務、定価、精算リスクに直面する可能性がある。
私たちは国際業務を展開することに関連した危険に直面している。私たちのいくつかのサプライヤーはアメリカ以外に位置しており、私たちはアメリカ以外のより多くのサプライヤーと臨床場所に関連するBiciaserinの世界第3段階計画を開始することを計画しています。また、我々の業務戦略は、Biciaserinグローバル第3段階計画の管理を支援するために従業員や請負業者を雇用する可能性のある様々な側面を含む潜在的な国際拡張に組み込まれている。同じように、私たちはアメリカ以外の潜在的なパートナーとの機会を探るかもしれない。国際的な業務展開は多くのリスクに関連しているが、これらに限定されない
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これらの要素のいずれも、私たちの将来の国際拡張と運営を損なう可能性があり、それによって私たちの運営結果を損なう可能性がある。
私たちの従業員、主要な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーは、規制基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不正行為または他の不正活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、CRO、主要調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーの詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規または他の司法管轄区域に適用される法規を故意に遵守しないこと、FDAおよび他の規制機関に正確な情報を提供すること、製造基準を遵守すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。このような不正行為はまた、臨床試験過程中あるいはFDA或いは他の監督機関との相互作用過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、これらの製品を商業化し始めたら、このような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、返還、罰金、監禁、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、追加の報告要件および/または監督(これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益減少、および私たちの業務縮小を解決するために、当社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けることを含む)を含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの情報技術システムまたはデータセキュリティイベントの重大な中断は、私たちに重大な財務、法律、規制、商業、名声の損害をもたらす可能性があります。
私たちは私たちの業務を運営するためのモバイル技術を含む情報技術システムとインフラにますます依存している。私たちの通常のビジネスプロセスでは、知的財産権、独自業務情報、個人データ、および他の機密情報を含む大量の敏感な情報を収集、記憶、処理、送信します。我々はまた，我々の業務要素(情報技術インフラの要素を含む)を第三者にアウトソーシングするため，多くの第三者プロバイダを管理しており，我々のコンピュータネットワークや我々の機密情報にアクセスできる可能性がある.さらに、これらのサード·パーティの多くは、その責任の一部を第三者に下請けまたはアウトソーシングする。すべての情報技術サービスは、生まれつき意図的または意図的なセキュリティホール、イベント、攻撃および暴露の影響を受けやすいが、我々の情報技術システムのアクセス可能性および分散性、およびこれらのシステム上に格納された敏感な情報は、これらのシステムが我々の技術環境に対する意図的または悪意のある内部および外部攻撃を受けやすいようにする。しかも、私たちは職員たちが遠隔操作をすることを許可して、これは私たちがネットワーク攻撃を受けやすいかもしれない。しかも、過去や未来の商業取引は私たちを危険と脆弱性に直面させるかもしれない。当社の従業員、第三者サプライヤー、ビジネスパートナー、悪意のある第三者、および他のソースの不注意、または故意の行動は、潜在的な脆弱性を利用する可能性があります。このような攻撃の頻度、持続性、複雑性、強度は増加しており、複雑で組織的な団体、個人によって実施されており、彼らの動機や専門範囲は広く(産業スパイ活動に限定されないが)、組織犯罪集団、“ハッカー活動家”、民族国家、その他の人を含む専門知識がある。敏感な情報を取得または抽出することに加えて、このような攻撃は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かすために、有害なマルウェア、マルウェア(例えば、ウイルスおよびワームのような)、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学(深さ偽装およびネットワーク釣りによる攻撃を含む)および他の手段の配備を含むことができる。特に、恐喝ソフトウェア攻撃はますます一般的で深刻になっている。私たちの第三者への依存はまた、サプライチェーン攻撃を含む新たなネットワークセキュリティリスクと脆弱性をもたらす可能性がある。さらに、モバイルデバイスの一般的な使用は、データセキュリティイベントのリスクを増加させる。さらに、私たちの敏感な情報は、私たちの従業員、人員、またはサプライヤーが生成的人工知能技術を使用することによって、漏洩、開示、または漏洩する可能性がある。
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当社、第三者サプライヤーおよび/または当社のビジネスパートナーの情報技術システムの重大な中断または他の同様のデータセキュリティイベントは、当社の業務運営に悪影響を及ぼす可能性があり、および/または敏感な情報の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示をもたらし、またはアクセスを阻止する可能性があり、これは、財務、法律、規制、商業および名声の損害をもたらす可能性があります。また，情報技術システムの中断は，我々の技術環境への攻撃によるものであっても，自然災害，テロ，戦争，電気通信，電子故障のような我々のデータや情報システムの他の故障によるものであっても，我々の開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性がある.例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、私たちの知的財産権や専有業務情報を盗むには、修復するために多くの費用がかかる可能性がある。私たちまたは私たちの第三者協力者、コンサルタント、請負業者、サプライヤー、またはサービスプロバイダが攻撃または侵入を受けた場合、例えば、不正アクセス、個人または健康情報の使用または漏洩をもたらす場合、私たちは、消費者、パートナー、協力者、政府当局、およびメディアに通知しなければならず、調査、民事処罰、行政および法執行行動、および訴訟を受ける可能性があり、いずれも私たちの業務および名声を損なう可能性があります。
私たちがまだ発見されていないデータセキュリティ事件を経験したかどうかを正確に知ることはできない。状況がこうなると信じる理由はないが，攻撃者はシステムのアクセス権限を隠蔽する方式で非常に老練になっており，攻撃を受けた多くの会社は自分が攻撃されたことを知らない.私たちの臨床試験参加者または従業員に関する個人情報を含むが、私たちが持っているか、依存する第三者が所有していても、私たちの業務を妨害し、私たちの名声を損なう可能性があり、適用される連邦および/または州が通知法律および海外の同等の法律法規を遵守することを強要することを含む、許可されていないアクセス、使用または開示をもたらすいかなる事件も、私たちは時間がかかり、気が散って費用がかかる訴訟、規制調査と監督、強制的な是正行動に直面し、データベースの内容の正確性を確認すること、または個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律、法規、契約義務を含む他の方法で私たちに責任を負わせることができる。これは私たちのコストを増加させ、重大な法律および財務リスクおよび/または名声被害を招く可能性がある。契約および/または保険範囲における責任制限は十分ではないかもしれない。例えば、私たちの保険範囲は、ビジネス的に合理的な条項や全く提供されていないか、またはそのような保険が将来のクレームを支払うことができない可能性があるプライバシーおよびセキュリティ責任から私たちを保護するのに十分ではないかもしれません。さらに、データセキュリティイベントおよび他の不適切なアクセスを検出することは困難である可能性があり、それらを識別するための任意の遅延は、上述したタイプの被害を増加させる可能性がある。我々の情報技術システムやインフラを保護するためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置がサービス中断やセキュリティイベントの防止に成功する保証はない.
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは特に我々と関連しており，バイオ製薬会社は近年著しい株価や出来高変動を経験しているため，これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係しないか比例しない。もし私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストと経営陣の関心と資源の分流を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なう可能性がある。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の活発化、流動、そして秩序的な取引市場は持続できないかもしれない。
多くの他の会社に比べて、私たちが毎日取引している株の数は限られている。もし私たちの普通株の株式取引が活発でなければ、あなたは迅速にあるいは市場価格であなたの株を売ることができないかもしれません。
また、それほど活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的パートナー関係を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性がある。
私たちの株価は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分的に議論された要因に加えて、これらの要因には、以下のような要因が含まれる
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また，株式市場，特にバイオ製薬会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なうことになる。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、将来の収益を維持し、業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のどんな見返りもその株の増価に限定されるだろう。
私たちの普通株式の二重株式構造は、あなたが会社の事務に影響を与える能力を制限し、特定の取引に対するあなたの可視性を制限するかもしれません。
私たちの普通株の二重株式構造はあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限するかもしれません。私たちの普通株の保有者は1株当たり1票の投票権を持っていて、私たちが投票権を持っていない普通株の所有者は何の投票権もない。それにもかかわらず、私たちが改正して再記載した会社登録証明書に規定されている制限の下で、私たちの無投票権普通株の1株は、その所有者が書面で私たちに通知することによって、いつでも私たちの普通株に変換することができます。したがって、私たちが無投票権普通株の保有者が彼らの選択権を行使してこの転換を行えば、私たちの無投票権普通株以前の所有者の相対投票権を増加させる効果が生じ、それに応じて私たち普通株式保有者の投票権を低下させることができ、これはあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限する可能性があります。
我々の既存株主は、公開市場で大量の普通株を売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えたりして、私たちの株価を下落させる可能性がある。
もし私たちの既存株主が公開市場で私たちの普通株を大量に売却する意向を示したり、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性があります。2024年1月、ファイザーの完全子会社アリーナは、3978，540株の私たちの普通株を売却したと報告した。私たちの普通株を大量に売却するか、あるいはこのような売却が発生する可能性があると考えて、私たちの株価を下落させるかもしれません。
将来的に私たちの普通株を売却して発行したり、普通株を購入する権利は、販売協定および私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有権パーセンテージをさらに希釈させ、私たちの株価を下落させる可能性があります*
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の株の保有者が株を売却しようとしていると考えられていることは、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株価を下落させる可能性があります。
将来的には、臨床試験、商業化努力(現在または将来の候補製品のマーケティング承認を得ることができれば)、研究·開発活動、上場企業の運営に関連するコストなど、我々の計画中の業務を継続するために多くの追加資本が必要になると予想される。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。例えば，Cantor Fitzgeraldと販売契約を締結し，2023年8月に募集説明書補足文書を提出し，Cantor Fitzgeraldを介して販売代理発行と販売総発行価格7500万ドルに達する普通株を随時担当することを規定している。私たちは販売契約に基づいて1，422，250株の普通株を売却し、2023年の総収益は880万ドルだった。我々は、2024年3月に、販売契約に基づいて最大1.5億ドルの普通株式(これまでに売却された株式を除く)を提供する販売契約募集説明書を提出し、2024年3月31日現在、最新の販売契約募集説明書に基づいてどの株式も売却していない。2024年1月、私たちは普通株の引受公開を完了し、引受割引と手数料および発行費用を差し引く前に、1150万株の普通株を売却し、総収益は2.415億ドルだった。2024年3月、無投票権普通株285万株の私募を完了し、総収益は5990万ドルだった。もし私たちが追加の普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売する場合、投資家はその後の売却によって深刻に希釈されるかもしれない。このような売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの普通株式保有者よりも優先的な権利、優遇、特権を得ることができる。
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私たちの2021年株式インセンティブ計画(2021年計画)によると、私たちの経営陣は、従業員、取締役、コンサルタントに株式オプションを付与することを許可されています。また、2021年計画によると、発行予定の普通株式数は毎年1月1日から自動的に増加し、2022年1月1日から2031年1月1日まで継続し、前日の12月31日に発行された普通株総数の5%を増加させる(投票権のある普通株に転換する基礎により決定され、無投票権普通株への転換のいかなる制限も考慮しない)、あるいは我々の取締役会によって決定された少ない数の株式である。
また、我々のESPPによると、2022年1月1日から2031年1月1日までの毎年1月1日まで、発行のために保持されている普通株の数が自動的に増加し、(I)発行された普通株式総数の1%に増加した(議決権のある普通株に変換したことをもとに決定した。無投票権普通株転換の制限は考慮されていない)自動増資日前の財政年度の最終日)および(Ii)ESPPに従って予約発行された普通株総数が1，060，017株に等しい普通株式数、または我々の取締役会が決定したより少ない数の普通株をもたらす。
私たちの取締役会が毎年私たちの2021年計画とESPPに基づいて将来付与可能な株式数を増加させないことを選択しない限り、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
私たちは新興成長型会社と小さな報告会社であり、新興成長型会社とより小さい報告会社に適用される報告要求の低下は、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させる可能性がある。
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)で定義されているように、新興の成長型会社です。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、2002年の“サバンズ-オックススリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)404節の監査人認証要件の遵守を要求されないこと、および役員報酬に対する非拘束性諮問投票の要求の免除、株主承認前に承認されなかった金パラシュート支払いの免除など、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の様々な報告要件の免除を利用することができる。2026年12月31日までに新興成長型企業になることができますが、取引法第12 b-2条で定義されている“大型加速申告会社”になる場合や、それまでの任意年度の年間総収入が12.35億ドル以上に達した場合、次の12月31日から新興成長型会社ではなく、あるいは、それまでのいずれの3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行すれば、すぐに新興成長型企業ではなくなります。私たちが新興成長型会社になる資格がなくなっても、私たちは“小さな報告会社”になる資格があり、これは、サバンズ-オキシリー法案404条の監査人認証要件の遵守が要求されないこと、および私たちの定期報告書や依頼書で役員報酬に関する開示義務を減らすことを含む、多くの同じ開示要件を利用することができるようになるだろう。投資家たちは私たちの普通株がこのような免除に依存するかもしれないので、私たちの普通株がそんなに魅力的ではないことを発見するかもしれない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
また、雇用法案は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。この規定は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、新興成長型企業が上場企業と民間会社に対して異なる発効日を有する会計基準の採用を延期することを可能にする。私たちは、新しいまたは改正された会計基準を遵守することを免除することを選択しているので、他の非新興成長型企業の公衆企業のように、新しいまたは改正された会計基準を採用しなければならない。
“取引法”の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が得ることができるいくつかの比例して開示された情報を利用して、私たちの非関連会社が持っている投票権のある普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に2.5億ドルを下回るか、または最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、私たちの非関連会社が持っている投票権のある普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に7.00億ドルを下回る限り、これらの比例的に開示された情報を利用することができるかもしれない。
デラウェア州の法律と私たちが改訂して再記載した会社証明書および改正と再記述の定款中の条項は合併、要約買収あるいは代理権競争を困難にし、それによって私たちの普通株の取引価格を下げる可能性があります。
当社の改訂及び再記載された会社の登録証明書及び改訂及び重述された付例の条文は、次の取引を含む当社の制御権又は管理層の実際又は潜在的な変更に関する取引を遅延又は阻害する可能性がある
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そうでなければ、株主は彼らの株や取引からプレミアムを得る可能性があり、そうでなければ、私たちの株主はこれらの株や取引が彼らの最適な利益に合っていると思うかもしれない。したがって、このような規定は私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。その他の事項を除いて、当社は会社登録証明書の改訂と再記載の定款を改訂し、再記載します
これらの条項の改正は、私たちの取締役会が優先株株を発行し、任意の権利、優遇、特権を指定する能力を除いて、私たちが当時発行した普通株の少なくとも66-2/3%の保有者の承認を得る必要がある。
さらに、デラウェア州会社として、私たちはデラウェア州会社法第203条の制約を受けている。これらの規定は、大株主、特に私たちが発行した議決権株の15%以上を有する株主が、一定期間内に私たちと合併または合併することを禁止することができる。デラウェア州会社は、その元の会社の登録証明書に明文で規定したり、その会社の登録証明書またはその株主の承認を受けた定款を修正することによって、この規定から脱退することを選択することができる。しかし、私たちはこの条項から脱退することを選択しなかった。
当社の会社登録証明書の改訂、改訂、再記述された会社定款およびデラウェア州法律のこれらおよび他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を獲得することを困難にするか、またはわが社に関連する合併、買収要約または代理権競争を延期または阻害することを含む、当時の取締役会の反対行動を開始する可能性があります。これらの条項の存在は、私たちの普通株の価格に悪影響を与え、会社の取引で価値を実現する機会を制限する可能性があります。
私たちが改訂し、再記載した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占的なフォーラムであり、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限し、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争を処理することを制限するかもしれない。
私たちが改正して再述した会社登録証明書は、法律が許可する最大範囲内で、裁判所が被告とされる不可欠な当事者に対して個人管轄権を持っている場合、デラウェア州衡平裁判所はデラウェア州成文法または一般法の下で以下のタイプの訴訟または手続きの独占裁判所である
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この規定は、取引法で規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管轄区でクレームを提訴せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致や逆の裁決を下す脅威などの考慮要因を回避するために、我々は、証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムであるアメリカ合衆国連邦地域裁判所がさらに規定している会社登録証明書を改正し、再記載する。デラウェア州裁判所は、このような選択の裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを出すことを求めることができる。このような状況の中で、私たちは、私たちが改訂して再記載した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定です。これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定がこれらの他の法ドメインの裁判所によって実行されることを保証することはできない。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書のいずれかの独占的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域での論争の解決に関連するさらなる重大な追加費用を発生させる可能性があり、これらのすべては私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
一般リスク因子
上場企業としては、大幅なコスト増を招くことが予想されており、当社の経営陣は、新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入することを求められています。
上場企業として、大量の法律、会計、その他の費用が発生し続けることが予想されており、これらの費用は私たちが民間会社として発生していない。私たちは取引法の報告要求を受けて、私たちの業務と財務状況に関する年間、四半期、現在の報告書をアメリカ証券取引委員会に提出することを要求しています。また、サバンズ-オキシリー法案および米国証券取引委員会とナスダックが後にサバンズ-オクスリ法案の条項を実施するために採択された規則は、有効な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した。また、2010年7月、“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法”(“ドッド·フランク法案”)が公布された。テレス·フランク法案には重要な会社管理と役員報酬に関する条項があり、米国証券取引委員会はこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規則を取ることを要求している。新興成長型企業と小さな報告会社はいくつかの要求を免除することができるが、予算や計画よりも早くこれらの要求を実施し、意外な費用を発生させる必要があるかもしれない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
上場企業に適用されるルールや法規は、引き続き私たちの法律や財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを予想しています。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは引き続き私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
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もし私たちが財務報告に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、私たちが正確かつタイムリーな財務報告を作成する能力が損なわれる可能性があり、投資家は私たちの財務報告に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格は下落する可能性がある。
サバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの経営陣は財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を報告しなければならない。“新興成長型会社”の地位を失った場合、非加速申告の資格を満たしていなければ、独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に対する有効性を証明することを要求される。私たちの経営陣が財務報告の内部統制を評価するために達成しなければならない基準のルールは複雑で、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要です。報告会社に対する取引法の要求に適合するためには、私たちの情報技術システムをアップグレードする必要があり、より多くの財務と管理制御、報告システムとプログラムを実施し、より多くの会計と財務人員を招聘する必要がある。もし私たちまたは私たちの監査人が財務報告の内部統制に有効であると判断できなければ、投資家は私たちの財務報告に自信を失って、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性がある。
私たちはあなたに私たちの財務報告書に対する内部統制が未来に重大な欠陥や重大な欠陥が発生しないということを保証することはできません。財務報告を有効に維持できなかったいかなる内部統制も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効であると結論できなければ、あるいは私たちの独立公認会計士事務所が第404条の審査を開始すると、私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点があると判断した場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株式市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの業務は維権株主の行動によって負の影響を受ける可能性があり、このような急進主義は私たちの証券の取引価値に影響を与える可能性がある。
株主は、時々依頼書募集を行ったり、事前に株主提案をしたり、あるいは他の方法で私たちの取締役会や経営陣に変化や影響力を加えようとする可能性があります。我々の戦略方向と競争したり衝突したり、取締役会構成の変更を求める過激な活動は、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。依頼書競争には、大量の法律やコンサルティング費用、依頼書募集費用、行政および関連コストが必要となり、当社の取締役会や経営陣が多くの時間と労力を投入し、彼らの注意を私たちの業務戦略の追求からそらす必要があります。私たちの将来の方向と制御権、私たちの戦略を実行する能力に関する不確実性、あるいは私たちの取締役会や上級管理チームの構成が代理権競争によって発生する変化は、私たちの業務方向の変化や不安定な見方を招く可能性があり、これは、潜在的なビジネス機会を失い、私たちの戦略的措置を実施することを難しくしたり、適格者や業務パートナーを引き付けて維持する能力を制限したりすることができます。これらは、私たちの業務や経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。最終的に特定の議題を持つ個人が私たちの取締役会に選ばれた場合、私たちの業務戦略を効果的に実施し、株主のための追加価値を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは、代理権争奪戦や代理権争奪戦による問題を選択して訴訟を提起する可能性があり、これは、私たちの取締役会と経営陣の注意をさらに分散させ、重大な追加コストを発生させることを要求します。また，一時的あるいは投機的な市場見方や他に我々の業務の潜在的なファンダメンタルズや見通しを必ずしも反映していない要因に基づいて，上記の行動は我々の株価を大幅に変動させる可能性がある.
もし私たちがナスダックの持続的な上場の要求を満たすことができなければ、私たちの普通株はカードを取られるかもしれない。
もし私たちがナスダックの継続上場の要求、例えば会社の管理要求や最低終値要求を満たすことができなければ、ナスダックは私たちの普通株を撤退させる措置を取るかもしれない。このような退市は、私たちの普通株の価格にマイナス影響を与える可能性があり、私たちの普通株の売却または購入を希望する時に私たちの普通株を売却または購入する能力を弱める可能性があります。退市事件では、私たちが上場要求を守るために取ったいかなる行動も、私たちの普通株の再上場を許可し、市場価格を安定させたり、私たちの普通株の流動性を高めたり、私たちの普通株がナスダックの最低購入価格要求以下に下落することを防ぐことを保証することができません。あるいは将来ナスダックの上場要求に合わないことを防止します。
証券や業界アナリストが私たちの業務に不正確または不利な研究報告を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。もし私たちの一人以上のアナリストが私たちの株の格付けを下げたことを報道したり、不正確または不利なニュースを発表したりしたら
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私たちの業務を検討すると、私たちの株価が下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
人工知能は私たちの業務に新しい危険と挑戦をもたらす。
人工知能とは，一般に技術を応用して人間の認知機能のようなタスクを実行することである.多くの技術革新と同様に、人工知能によるリスクや挑戦は私たちの業務に影響を与える可能性がある。
人工知能はアルゴリズムを用いて新たな入力データからの継続的な学習を実現し，学習に基づいて新たなあるいは調整された出力を開発する.そのため、データは任意の人工知能アプリケーションの訓練と成功に重要な役割を果たしている。人工知能ツールが私たちの独自、機密、または個人データへのアクセスを可能にする場合、これらのデータは、不適切に使用または開示されるリスクに直面する可能性がある。例えば，我々のサプライヤーは，生成的人工知能ツールを我々が使用している製品やサービスに統合する可能性がある.これらの生産性人工知能ツールのプロバイダが、プライバシーおよびデータ保護に関する既存または急速に変化する規制または業界基準に適合していない場合、または生産性人工知能を使用することによって、当社のサプライヤーまたは第三者パートナーが実際または予想される違反またはプライバシーまたはセキュリティ事件を経験した場合、貴重な知的財産権および他の敏感な情報を失う可能性があり、政府行動または第三者訴訟の対象となり、私たちの名声が損なわれる可能性がある。また、世界各地の悪意のある第三者はAIを含む複雑化した方法を使用して、有害マルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、ソーシャルエンジニアリングなどの不正活動に従事し、サービスの信頼性、脅威情報の機密性、完全性と可用性に影響を与える。これらの結果のいずれも、私たちの名声を損なう可能性があり、貴重な財産や情報損失を招き、他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた、人工知能を使用する他社からのますます激しい競争に直面する可能性があり、その中のいくつかの会社は、私たちと私たちのどのビジネスパートナーよりも有効な方法を開発するかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、または財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また，法律や規制要求や基準の制定に関する不確実性は，人工知能の使用に関する米国と非米国の法律を遵守するために，業務慣行を修正·維持するために大量の資源が必要となる可能性があり，現在のところその性質を決定することはできない。
プロジェクト2それは.未登録株式証券の販売及び収益の使用。
収益の使用
2021年3月16日、初公募株式(IPO)を完了し、1株16.00ドルの公開発行価格で5，298，360株普通株式(引受業者による追加株式購入の選択権により2021年4月に売却された298，360株を含む)を売却した。今回初公開された普通株式の発売は、改訂されたS-1表(ファイル番号333-253329)に基づいて登録され、2021年3月11日に発効が発表された。
IPOの純収益は現金、現金等価物、短期投資の形で保有されている。2024年3月31日まで、私たちはbiciaserin、LP 659、および他の臨床前プロジェクトの研究開発に資金を提供することを含む、IPOによって得られた資金の約7480万ドルを一般企業用途に使用した。これらの収益の計画用途は、株式募集説明書に記載されている用途と比較して実質的に変化していないが、私たちは現在、biciaserin(LP 352)、LP 659、および他の早期研究の開発に集中している。
第3項それは.高級証券は約束を破った。
ない。
プロジェクト4それは.炭鉱の安全情報開示。
ない。
第5項それは.他の情報。
ない。
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プロジェクト6それは.展示品です。
展示品 番号をつける |
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説明する |
3.1 |
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登録者の改訂および再記載の設立証明書 （ 2021 年 5 月 10 日に SEC に提出された登録者のフォーム 10—Q （ ファイル番号 001 — 40192 ） の添付資料 3.1 を参照して組み込まれています ） 。 |
3.2* |
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登録者の付例を改訂して再編成する。 |
4.1 |
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普通株式証券の様式 （ 修正された S—1 様式 （ ファイル番号 333 — 253329 ） に記載されている登録者の登録申告書の添付資料 4.1 を参照して組み込み、 2021 年 3 月 8 日に SEC に提出 ） 。 |
10.1* |
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2024 年 3 月 26 日付の無議決権普通株式購入契約書、登録者とそこに記載された購入者との間で締結。 |
31.1* |
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1934 年証券取引法 （ 改正版 ） の規則 13 a—14 （ a ） および 15 d—14 （ a ） に基づく最高経営責任者の証明書。 2002 年サーベンス · オックスリー法第 302 条に従って採択された。 |
31.2* |
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1934 年証券取引法 （ 改正 ） の規則 13 a—14 （ a ） および 15 d—14 （ a ） に基づく最高財務責任者の証明書。 2002 年サーベンス · オックスリー法第 302 条に従って採択された。 |
32.1*# |
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18 U. S.C. に基づく最高執行責任者および最高財務責任者の認定。^ a b c d e f g g h 『官報』第 1350 号、大正 12 年。 |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
101.書院 |
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インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメントとリンクベースドキュメントを埋め込む |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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本局に提出します。 |
+ |
契約または補償計画を管理すること。 |
# |
添付資料 32.1 の情報は、証券取引法第 18 条の目的のために「提出された」ものとみなされないもの、またはその条項の責任の対象となるもの、また、登録者が前述の情報を参照によってそれらの文書に組み込む場合を除き、証券法または証券取引法 （ この四半期報告書を含む ） に基づくいかなる提出にも参照によって組み込まれているものとみなされないもの。 |
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サイン性質.性質
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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ロングボード製薬株式会社 |
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日時 ： 2024 年 5 月 2 日 |
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差出人： |
/ s / Kevin R.リンド · |
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ケビン · R 。リンド |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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日時 ： 2024 年 5 月 2 日 |
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差出人： |
/ s / Brandi L.ロバーツ |
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ブランディ · Lロバーツ |
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常務副総裁兼首席財務官 |
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(首席財務会計官) |
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