遠吠え —20240331000178553012/312024Q1虚像00017855302024-01-012024-03-3100017855302024-04-29Xbrli：共有00017855302024-03-31ISO 4217：ドル00017855302023-12-31ISO 4217：ドルXbrli：共有00017855302023-01-012023-03-310001785530アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2023-12-310001785530US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-12-310001785530アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-12-310001785530howl： MarketOffering メンバー2024-01-012024-03-310001785530howl： MarketOffering メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-01-012024-03-310001785530howl： MarketOffering 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アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
______________________________________________________________________________________
表10-Q
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(マーク1)
| | | | | | | | | | | | | | |
| ☒ | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで2024年3月31日
| | | | | |
| ☐ | 1934年証券取引法第13項又は15(D)項に基づいて提出された移行報告 |
__________ から __________ への移行期間について。
手数料書類番号001-40366
______________________________________________________________________________________
WEREWOLF セラプティクス株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
______________________________________________________________________________________
| | | | | |
| デラウェア州 | 82-3523180 |
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織) | (税務署の雇用主
識別番号) |
| |
200 Talcott Ave, 二階 水城, マサチューセッツ州 (主にオフィスアドレスを実行) | 02472 (郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(617) 952‑0555
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株、1株当たり0.0001ドル | ハウル | ナスダック世界ベスト市場 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです☒ありません。☐
登録者が、規則 S—T の規則 405 （ 本章 § 232.405 ） に従って提出する必要があるすべてのインタラクティブデータファイルを、過去 12 ヶ月間 （ または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったそれより短い期間 ） に電子的に提出したかどうかをチェックマークで示します。 はい、そうです☒ありません。☐
登録者が大規模な加速申請者、加速申請者、非加速申請者、小規模報告会社、または新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
取引法規則 12b—2 における「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長会社」の定義を参照。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☐ | | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| | | | |
非加速ファイラー | ☒ | | 規模の小さい報告会社 | ☒ |
| | | | |
| | | 新興成長型会社 | ☒ |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☒
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示す （ 取引法規則 12b—2 で定義される ） 。はい！ ☐違います☒
2024 年 4 月 29 日現在、 43,455,367普通株は、1株当たり額面0.0001ドル、発行された。
| | | | | | | | |
| カタログ表 |
| | |
| | ページ |
第1部財務情報 | |
| | |
第1項。 | 財務諸表(監査なし) | 4 |
| 連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ） | 4 |
| 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結業績計算書 | 5 |
| 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結株主資本計算書 | 6 |
| 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期キャッシュ · フロー連結計算書 | 7 |
| 簡明合併財務諸表付記 | 8 |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 17 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 26 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 26 |
| | |
第2部：その他の情報 | |
| | |
第1 A項。 | リスク要因 | 28 |
| | |
五番目です。 | その他の情報 | 81 |
第六項です。 | 陳列品 | 83 |
| | |
サイン | |
人狼への引用
本Form 10-Q四半期報告または四半期報告では、“会社”、“Werewolf”、“Werewolf Treateutics”、“We”、“Us”と類似した提案法は、文意が別に言及されている以外は、Werewolf Treateutics，Inc.およびその合併子会社を指し、“取締役会”はWerewolf Treateutics，Inc.の取締役会を指す。
前向き陳述と業界データに関する注意事項
本四半期報告には、改正された1933年証券法第27 A条と1934年証券取引法第21 E条に適合する展望的陳述が含まれており、重大なリスクと不確実性に関連している。本四半期報告に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの戦略、未来の業務、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画、管理目標と予想市場成長に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。
“目標”、“予想”、“信じる”、“考慮”、“継続”、“可能”、“見積もり”、“期待”、“目標”、“予定”、“可能”、“可能”、“進行中”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“会する”、“会する”、“これらの語の否定または他の同様の表現は、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを意図している。これらの前向きな陳述には、他に加えて、以下の態様に関する陳述が含まれる
•私たちの研究開発計画、臨床前研究、および進行中と計画中の臨床試験の開始、時間、進捗と結果は、予想されるデータ公表時間を含む
•私たちの費用、資本需要、追加融資需要の推定、および私たちの既存の現金および現金等価物は、私たちの運営費用および資本支出要件の期間を支払うのに十分であると考えています
•私たちは候補製品を開発し、承認されたら商業化する予定です
•申請を提出する時間と私たちが候補製品のために規制承認を得て維持する能力
•私たちの捕食者プラットフォームの潜在的な利点と私たちのプラットフォームを利用して未来の候補製品を識別し開発する能力
•私たちの候補製品の潜在的な市場機会の推定
•私たちのビジネス化マーケティング能力戦略
•私たちの知的財産権の状況と知的財産権保護能力の獲得と維持に対する私たちの期待
•私たちは、私たちのビジネス目標に一致する重大なビジネス潜在力を持つ他の製品、候補製品、または技術を識別することができます
•政府の法律法規の影響
•競争相手に関連する発展および予測における私たちの競争的地位と期待、ならびにすでにまたは発売されるべき任意の競争療法；
•私たちの競争相手と私たちの業界に関連した発展と予測の発展と期待について。
多くの重要なリスクと不確定要素があり、私たちの実際の結果は展望性陳述が表明したものと大きく異なる可能性がある。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。私たちはこの四半期報告書の警告説明に重要な要素、特に第2部第1 A項に含まれている。“リスク要因”は、これらの要因が実際の結果やイベントをもたらす可能性があり、私たちが行った前向きな陳述とは大きく異なると考えられる。新しいリスク要素と不確定要素は時々出現する可能性があり、管理層はすべてのリスク要素と不確定要素を予測することができず、私たちはすべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することができず、あるいは任意の要素或いは要素の組み合わせは実際の結果が私たちのいかなる前向き陳述に含まれる結果と大きく異なる程度を招く可能性がある。私たちの前向きな陳述は、私たちが行うか入る可能性のある任意の未来の買収、合併、処置、協力、合弁、または投資の潜在的な影響を反映していない。
あなたはこの四半期報告書と私たちが証拠として本四半期報告書に提出または統合した文書を完全に読み、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本四半期報告に含まれる前向きな陳述は、本四半期報告の日までに行われたものであり、
法的要件が適用されない限り、私たちは新しい情報、未来の事件、または他の理由でいかなる前向きな陳述を更新する義務も負いません。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本四半期報告発表日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報はこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性がある.私たちの声明は、私たちが入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われたことを示すものとして解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、あなたにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
商標と商品名
当社の会社名、ロゴ、サイト名を含む、当社の業務運営に関連する商標、サービスマーク、商品名を所有または使用する権利があります。当社が所有しているサービスマークおよび商標には、マークPredatorおよびINDUKINEが含まれています。本四半期報告に登場する他の商標、サービスマーク、商号は、それぞれの所有者の財産である。便宜上、本四半期報告書で言及されているいくつかの商標、サービスマーク、および商号は使用および記号に記載されていないが、適用法に基づいて、私たちの商標、サービスマーク、および商号に対する私たちの権利を最大限に維持する。
リスク要因の概要
私たちの業務は多くのリスクに直面しており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来の成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような危険は第2部1 A項でより十分な議論がある。今四半期の報告書の“リスク要因”。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
•私たちの経営の歴史は限られており、設立以来ずっと重大な運営損失を受けており、予測可能な未来に重大な損失が予想されている。
•私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。私たちは製品販売からどんな収入も得られないかもしれませんし、永遠に利益を上げないかもしれません。あるいは、もし私たちが利益を達成すれば、私たちは維持できないかもしれません。
•私たちは私たちの運営を支援し、WTX-124、WTX−330、および任意の未来の候補製品の開発および任意の商業化を達成するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
•私たちの開発はまだ初期段階にあり、私たちの現在の候補製品は臨床前と臨床開発に成功する必要があり、それから私たちは監督部門の任意の候補製品に対する承認を求めることができる。
•私たちの業務は私たちの最初のINDUKINE分子の成功に高度に依存しており、これらの分子は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床前と臨床開発を必要とし、その後、規制部門の承認を求め、製品を商業使用に投入することができる。
•我々の捕食者プラットフォームに基づいて候補製品を発見·開発する方法は検証されておらず，ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかも分からない.
•INDUKINE分子の製造にはリスクがあり、切断可能なプロテアーゼリンカーを含む新規な多ドメイン生物製品であるため、商業規模の生産は行われていない。臨床開発や商業生産に必要な規模のインドール分子をタイムリーあるいは根本的に作ることができないかもしれない。
•臨床前研究と臨床試験は高価で、時間がかかり、設計と実施が困難であり、しかも不確定な結果に関連している。
•私たちは臨床試験の開始、完成、終了、あるいは一時停止の面で重大な遅延に遭遇する可能性があり、これは私たちのコスト増加を招き、私たちの収入を創造する能力を延期または制限し、私たちのビジネスの将来性に不利な影響を与えるかもしれない。
•もし著者らが臨床試験中に患者登録の遅延或いは困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は延期或いは他の不利な影響を受ける可能性がある。
•私たちはWTX-124を開発しており、第三者薬物と組み合わせてWTX-330および潜在的な将来の候補製品を開発している可能性があり、その中のいくつかはまだ開発中であり、私たちはこのような薬物の安全性、供給、規制状態、または規制承認を限られているか、または全く制御していない。
•私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
•私たちは依存し、引き続き第三者に依存して私たちの臨床前研究と臨床試験を行うことが予想される。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限内に規制要求を完了または遵守できなかった場合、規制部門の任意の候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができない可能性がある。
•生物製品の製造は複雑で、私たちは自分の臨床製造能力を持っていない。私たちは第三者に頼ってすべての現在と未来の候補製品の臨床前、臨床と商業供給を生産する。
•私たちはHarpoon Treateutics，Inc.と締結されたライセンス契約によって私たちの候補製品に関する特許権を取得し、将来的に他の第三者知的財産権を獲得する可能性があり、私たちも同様にこれらの知的財産権に依存する可能性があります。私たちは、私たちがこのようなライセンス下の義務を履行しなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれないということを含む、このような依存に関連するリスクに直面している。
•我々の特許地位は、製造、調製、または使用方法特許にある程度依存し、これは、競合他社または他の第三者が同じ候補製品を他の用途に使用することを阻止しない可能性がある。
•過去、私たちは私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点があることを発見し、もし私たちが将来財務報告に対する有効な内部統制を実施し、維持できなければ、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は重大な悪影響を受ける可能性がある。
第1部財務情報
項目1.財務諸表
人狼治療会社
簡明総合貸借対照表(未監査)
(千単位で、1株および1株は含まれていない)
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
資産 | | | |
流動資産： | | | |
現金と現金等価物 | $ | 139,189 | | | $ | 134,343 | |
前払い費用と他の流動資産 | 2,320 | | | 2,677 | |
| その他売掛金 | 775 | | | 1,350 | |
流動資産総額 | 142,284 | | | 138,370 | |
財産と設備、純額 | 7,529 | | | 7,958 | |
制限付き現金および現金同等物 （ 経常分を除く ） | 21,027 | | | 21,023 | |
経営的リース使用権資産 | 6,512 | | | 6,888 | |
その他の資産 | 248 | | | 594 | |
総資産 | $ | 177,600 | | | $ | 174,833 | |
負債と株主権益 | | | |
流動負債： | | | |
売掛金 | $ | 1,594 | | | $ | 1,336 | |
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 6,215 | | | 8,860 | |
賃貸負債を経営し、流動 | 1,236 | | | 1,608 | |
収入を繰延し，当期 | 502 | | | 907 | |
支払手形、現行 | 11,667 | | | 6,667 | |
流動負債総額 | 21,214 | | | 19,378 | |
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | 10,620 | | | 10,992 | |
繰延収入，当期分を差し引く | 431 | | | 433 | |
支払手数 （ 割引、発行費用、現行部分を差し引いたもの ） | 27,748 | | | 32,656 | |
| | | |
総負債 | 60,013 | | | 63,459 | |
引受金とその他の事項 | | | |
株主権益： | | | |
優先株、$0.0001額面は5,000,0002024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点での認可株式 違います。2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点の発行済株式 | — | | | — | |
普通株、$0.0001額面は200,000,0002024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点での認可株式 43,282,371そして39,107,0482024 年 3 月 31 日現在の発行済株式数及び 2023 年 12 月 31 日現在の発行済株式数 | 4 | | | 4 | |
追加実収資本 | 477,849 | | | 455,443 | |
赤字を累計する | (360,266) | | | (344,073) | |
株主権益総額 | 117,587 | | | 111,374 | |
総負債と株主権益 | $ | 177,600 | | | $ | 174,833 | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
人狼治療会社
簡明総合業務報告書(未監査)
(千単位で、1株および1株は含まれていない)
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 3か月まで
3月31日 | | |
| 2024 | | 2023 | | | | |
| 収入： | | | | | | | |
| 協力収入 | $ | 742 | | | $ | 4,464 | | | | | |
運営費用： | | | | | | | |
研究開発 | 12,908 | | | 11,706 | | | | | |
一般と行政 | 4,996 | | | 4,981 | | | | | |
総運営費 | 17,904 | | | 16,687 | | | | | |
営業損失 | (17,162) | | | (12,223) | | | | | |
その他の収入： | | | | | | | |
| 利子収入 | 1,973 | | | 1,519 | | | | | |
| 利子支出 | (1,003) | | | (172) | | | | | |
| その他の費用、純額 | (1) | | | (1,106) | | | | | |
その他収入合計 | 969 | | | 241 | | | | | |
純損失 | $ | (16,193) | | | $ | (11,982) | | | | | |
普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 | $ | (0.39) | | | $ | (0.34) | | | | | |
| | | | | | | |
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | 41,607,279 | | | 34,784,682 | | | | | |
| | | | | | | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
人狼治療会社
連結株主資本計算書 （ 監査なし ）
(千単位の額であるが、シェアは除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | 追加実収資本 | | 赤字を累計する | | 株主権益総額 |
| 株 | | 金額 | | | |
| 2023年12月31日の残高 | 39,107,048 | | | $ | 4 | | | $ | 455,443 | | | $ | (344,073) | | | $ | 111,374 | |
市場上場からの普通株式の発行 （ 発行コストを差し引いた ） 。985 | 4,169,324 | | | — | | | 20,089 | | | — | | | 20,089 | |
| 株に基づく報酬費用 | — | | | — | | | 2,305 | | | — | | | 2,305 | |
株式オプション権 | 5,999 | | | — | | | 12 | | | — | | | 12 | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | (16,193) | | | (16,193) | |
| 2024 年 3 月 31 日現在の残高 | 43,282,371 | | | $ | 4 | | | $ | 477,849 | | | $ | (360,266) | | | $ | 117,587 | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
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| 普通株 | | 追加実収資本 | | 赤字を累計する | | 株主権益総額 |
| 株 | | 金額 | | | |
| 2022年12月31日の残高 | 31,515,074 | | | $ | 3 | | | $ | 429,039 | | | $ | (306,705) | | | $ | 122,337 | |
市場上場からの普通株式の発行 （ 発行コストを差し引いた ） 。370 | 3,824,249 | | | — | | | 8,610 | | | — | | | 8,610 | |
| | | | | | | | | |
| 株に基づく報酬費用 | — | | | — | | | 2,108 | | | — | | | 2,108 | |
| | | | | | | | | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | (11,982) | | | (11,982) | |
| 2023年3月31日の残高 | 35,339,323 | | | $ | 3 | | | $ | 439,757 | | | $ | (318,687) | | | $ | 121,073 | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
人狼治療会社
簡明合併現金フロー表(監査なし)
(金額は千単位)
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| 3か月まで
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
経営活動： | | | |
純損失 | $ | (16,193) | | | $ | (11,982) | |
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | |
株に基づく報酬費用 | 2,305 | | | 2,108 | |
減価償却費用 | 464 | | | 425 | |
| 非現金利子支出 | 92 | | | 13 | |
非現金レンタル費用 | 376 | | | 336 | |
| 成功支払債務の公正価値の変化 | — | | | (1,021) | |
| 債務発行原価償却 | — | | | 60 | |
経営性資産と負債変動状況： | | | |
前払い費用等資産 | 704 | | | 1,425 | |
| その他売掛金 | 575 | | | 673 | |
| | | |
売掛金、売掛金、その他の負債 | (2,469) | | | 903 | |
| | | |
| 収入を繰り越す | (407) | | | (2,343) | |
リース負債を経営する | (744) | | | (495) | |
| | | |
経営活動のための現金純額 | (15,297) | | | (9,898) | |
投資活動： | | | |
財産と設備を購入する | (111) | | | (168) | |
投資活動のための現金純額 | (111) | | | (168) | |
融資活動： | | | |
普通株式の市場公開による収益 （ 発行原価を除く ） | 20,247 | | | 8,623 | |
| タームローンの引き下げによる収益 | — | | | 40,000 | |
| | | |
株式オプションを行使して得られる収益 | 12 | | | — | |
| | | |
融資活動が提供する現金純額 | 20,259 | | | 48,623 | |
現金、現金等価物および制限現金および現金等価物の純増加 | 4,851 | | | 38,557 | |
現金、現金等価物および制限現金および現金等価物−期初 | 155,577 | | | 130,529 | |
現金，現金等価物と制限現金および現金等価物−期末− | $ | 160,428 | | | $ | 169,086 | |
| | | |
現金、現金同等物及び制限付き現金及び現金同等物の集約連結貸借対照表との調整 | | | |
現金と現金等価物 | $ | 139,189 | | | $ | 147,868 | |
前払い費用と他の流動資産 | 212 | | | 207 | |
制限付き現金および現金同等物 （ 経常分を除く ） | 21,027 | | | 21,011 | |
現金総額、現金等価物、および制限された現金および現金等価物 | $ | 160,428 | | | $ | 169,086 | |
| | | |
| キャッシュフロー情報の追加開示： | | | |
| 利子を支払う現金 | $ | 910 | | | $ | — | |
| 非現金投資と融資活動を追加開示します | | | |
| 売掛金と売掛金のうち財産·設備購入 | $ | — | | | $ | 79 | |
売掛金と売掛金における発行コスト | $ | 194 | | | $ | 17 | |
| | | |
| | | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
人狼治療会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質
狼人治療会社は2017年10月にデラウェア州に登録設立された。これらの監査されていない簡明な連結財務諸表のうち、用語“狼人”、“私たち”は、狼人治療会社およびその完全子会社の業務を意味する。著者らは革新的な生物製薬会社であり、治療技術の先駆者であり、人体免疫システムを刺激して癌を治療することを目的としている。私たちの本社はマサチューセッツ州のウォータータウンにあります
設立以来、私たちは会社の人員を組織し、配備するためのほとんどの努力と財務資源を投入し、業務計画、資金の調達、私たちのプラットフォーム技術の開発と最適化、潜在的な候補製品の決定、私たちの知的財産権の組み合わせの強化、研究、臨床前研究と臨床試験の展開、そして私たちの開発計画の製造を支持した。著者らは生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、成功した研究、開発と製造候補製品に関連する技術リスク、競争相手の新技術革新、肝心な人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。現在と未来のプロジェクトは広範な臨床前と臨床テスト及び商業化前の監督管理承認を含む大量の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員、そしてインフラを必要とする。私たちの製品開発努力が成功しても、いつ(あれば)製品販売から相当の収入を得ることができるかは定かではありません
現金と現金等価物#ドルを持っています139.22024年3月31日は100万人。私たちの現金と現金等価物は、本10-Q表の簡明な総合財務諸表の発行日から少なくとも12ヶ月以内に私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想しています。しかし、この時点の後、将来の臨床前および臨床活動を支援するための追加の資金が必要になるだろう。私たちは株式や債務融資、協力協定、戦略連合、許可手配の組み合わせで、私たちの将来の現金需要を満たしたい。
2.主な会計政策の概要
列報と合併の基礎
添付されている2024年3月31日および2023年12月31日までの簡明総合財務諸表、および2024年3月31日、2024年および2023年3月31日までの3ヶ月間の簡明総合財務諸表は、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則と規定および米国財務会計基準委員会(“財務基準委員会”)の“会計基準取りまとめ”と“会計基準更新”における簡明総合財務情報に関する公認会計原則に基づいて作成されている。したがって、それらは、会計基準によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まない。経営陣は、これらの簡明な総合財務諸表は、すべての正常な経常的な調整を反映しており、これらの調整は、列報期間および列報期間までの財務状況や経営結果を公平に列記するために必要であると考えている。これらの簡明な連結財務諸表を読む際には、2024年3月7日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の10-K年報(以下、“2023年年報”と略す)に含まれる連結財務諸表とその付記を結合しなければならない。
2024年3月31日までの簡明総合財務諸表と関連付記および2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の情報は監査されていない。本明細書に含まれる2023年12月31日の簡明総合貸借対照表は、この日までの監査された財務諸表からのものであるが、GAAPによって要求される完全な財務諸表に必要なすべての開示は含まれていない。
2024年3月31日までの3カ月間の中期業績は、2024年12月31日までの会計年度または任意の今後期の予想結果を必ずしも示しているとは限らない。
添付されている簡明な連結財務諸表には、狼人治療会社とその完全子会社狼人治療会社の大衆証券会社の勘定が含まれている。すべての会社間取引と残高は合併中に販売されている。
重要会計政策の概要
簡明な総合財務諸表を作成する際に使用する重要な会計政策と見積もりは、2023年12月31日現在および2023年12月31日までの年度の審査財務諸表とその付記に掲載されており、この報告書は2023年年報に含まれている。2024年3月31日までの3ヶ月間、我々の重大な会計政策に大きな変化はなかった。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表と付記中の報告の額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、収入確認、課税費用、株式ベースの報酬費用、および所得税推定に使用される仮定に関する推定および仮定が含まれるが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
最近の会計公告
FASBは2023年12月、米国会計基準委員会第2023-09号、所得税(特別テーマ740)：所得税開示の改善(“米国会計基準第2023-09号”)を発表し、所得税開示の透明性と意思決定の有用性を高め、主に税率調節と支払いの所得税と関連している。ASU 2023−09号の規定は2024年12月15日以降の財政年度内に有効であり，早期採用を許可し，予想に基づいて実施することが求められている。私たちの経営陣は現在、この基準が私たちの連結財務諸表に及ぼす影響を評価している。
財務会計基準委員会又は他の基準作成機関が発表又は提案した他の会計基準は、今後ある日までに採用する必要がなく、採用後に我々の連結財務諸表に実質的な影響を与えないことが予想される。
後続事件
資産負債表の日以降財務諸表発表日までに発生した後続事件と取引について評価を行った。このような簡明な総合財務諸表に記載されている事項以外に、簡明総合財務諸表において調整または開示する必要がある任意の後続事項は発見されていない。
3.連携とライセンスプロトコル
契約条項の詳細な説明と以下に述べる契約の会計処理は、当社が監査した財務諸表および2023年年次報告書の付記に含まれています。
2024年3月31日までの3ヶ月間、Jazz PharmPharmticalsアイルランド株式会社(“Jazz”)との独占的なグローバル協力及び許可協定(“協力協定”)に基づいて業務を継続し、この合意に基づいて、顧客に提供する研究開発サービスを最適に記述したコスト比入力法の収入を確認した。したがって，研究開発サービスの展開にともない，取引価格による収入を時間とともに確認する以下の表は、協力協定による我々の業績に関する研究開発コストと確認の収入をまとめたものである
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日までの3ヶ月間 |
| 2024 | | 2023 |
| (単位：千) |
収入が確認された | $ | 742 | | | $ | 4,464 | |
発生したコスト | $ | 335 | | | $ | 2,121 | |
| | | |
| | | |
| | | |
2024 年 3 月期 3 ヶ月間の契約負債の推移は以下のとおりです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日現在の残高 | | 足し算 | | 減量する | | 2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
| (単位：千) |
| 契約責任： | | | | | | | |
| 収入を繰り越す | $ | 1,340 | | | $ | — | | | $ | (407) | | | $ | 933 | |
契約総負債 | $ | 1,340 | | | $ | — | | | $ | (407) | | | $ | 933 | |
残りの繰延収益は、約 1 年間にわたって収益として認識される見込みです。 2.1何年もです。
$の協力契約に関連する未請求債権0.31000万ドルと300万ドルです0.4 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の連結貸借対照表には、それぞれ 100 万ドルがその他の債権に含まれています。$の提携契約に関連する債権0.41000万ドルと300万ドルです0.9 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の連結貸借対照表には、それぞれ 100 万ドルがその他の債権に含まれています。2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月期に計上された売上高は $を含む。0.41000万ドルと300万ドルです2.3 2023 年 12 月 31 日時点の繰延収益に含まれる売上高は、それぞれ 2023 年 12 月 31 日時点と 2022 年 12 月 31 日時点です。
当社は、各報告期末に、提携契約に係る取引価格の見積もりを再評価し、状況の変化に応じて、これまで取引から除外されていた変動対価を取引価格に含めるべきかどうかを判断します。2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の 3 ヶ月間において、取引価格から除外されていた変動対価に伴う取引価格の調整は認めていません。
2024 年 3 月 31 日現在、提携契約に基づくロイヤルティの支払いは一切受けていません。
4.金融商品と公正価値の測定
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点の連結貸借対照表において、定期公正価値で測定する必要がある資産は、現金、現金同等物、制限付き現金および現金同等物に分類されるマネーマーケットファンドです。当社は、 2024 年 3 月 31 日または 2023 年 12 月 31 日時点で、経常的に公正価値で測定する必要がある負債を有していません。
現金、前払い費用およびその他の経常資産、買掛金および未払い費用の連結貸借対照表に反映される帳簿額は、短期的な性質上、適正価額に近いものです。
2024 年 3 月 31 日現在、適正価額で計測されている資産は以下の通りです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| レベル1 | | レベル2 | | 第3級 | | 合計する |
| (単位：千) |
資産： | | | | | | | |
貨幣市場基金 | $ | 153,810 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 153,810 | |
総資産 | $ | 153,810 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 153,810 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
2023 年 12 月 31 日現在、適正価額で計測されている資産は以下の通りです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| レベル1 | | レベル2 | | 第3級 | | 合計する |
| (単位：千) |
資産： | | | | | | | |
貨幣市場基金 | $ | 149,294 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 149,294 | |
総資産 | $ | 149,294 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 149,294 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
2024年3月31日までの3カ月間、推定技術に変化はなかった。
成功支払責任
我々は太平洋西部銀行と改訂および再記述された融資·保証協定(“PWB融資協定”)を締結しており、詳細は以下に付記する6。PWB融資協定とともに、PWBに最大$を一度に支払う責任がある1.6工務署の融資協定で定義されたいくつかの条件(“成功費用事項”)に達した場合、百万元(“成功費用”)を支払うことができる。成功費用事件は2023年第2四半期に発生し、直ちに必要な成功費用を全額支払うことになった
成功課金事件が発生する前に、吾らは公正価値に基づいて入金された成功支払負債を確認し、その公正価値計量部分が市場では観察されなかった重大な投入に基づいているため、第3級とみなされている。成功費用活動が完了した後、私たちは全部で$を支払いました1.6700万ドルの支払いが成功し、相応の成功的な支払い責任が免除された。私たちは各報告日とSuccess費用事件の前にSuccess Pay負債を再測定した。2023年3月31日までの3ヶ月間に確認しました$1.0百万他の支出を計上した成功支払負債の公正価値変動に関連して、純額は添付の簡明総合経営報告書に計上される。私たちは違います。2024年3月31日まで、または2023年12月31日までの成功費用に関する未済債務。
5.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用と他の流動負債は以下のように構成される
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| (単位：千) |
| 製造業 | $ | 2,119 | | $ | 2,772 |
| 従業員補償と福祉 | 1,350 | | 3,627 |
| 契約研究 | 915 | | 1,049 |
| 専門費 | 910 | | 655 |
| 応算利息 | 310 | | | 310 | |
| 他にも | 611 | | | 447 | |
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない | $ | 6,215 | | $ | 8,860 |
6.定期ローン
2022年4月、私たちは工務局と工務局融資協定を締結した。工務銀行融資協定の条項によると、工務銀行が提供する元金総額は最高$に達する20.0工務銀行融資協定に記載されているいくつかの条件(この日は“償却日”)を満たした後、締め切り後2024年2月28日(2024年8月31日まで)までのいつでも1，000，000，000株(“第1回融資”)を提供することができる。“工務署融資協定”で定義されたいくつかの条件を満たすことに基づいて、工務署も元金総額が最高$に達する追加定期融資を提供する責任がある20.0米国食品医薬品局(FDA)が2023年3月31日または以前に2つの研究新薬(“IND”)の提出を受けた後、締め切りから償却日までの任意の時間に、100万ドル(“第2回融資”、または第1回融資と合わせて“定期融資”と呼ぶ)を得ることができる。2024年3月31日までに$を抽出しました40.01億ドルの定期ローンです
定期ローンでの未返済支払手形残高には、
| | | | | |
| 2024年3月31日 |
| (単位：千) |
| 支払手形 | $ | 40,000 | |
| 未償却債務割引と発行コスト | (585) | |
| 支払手形帳簿純額 | 39,415 | |
| 差し引く：支払手形の当期分 | (11,667) | |
| 支払手形、純額、流動分を差し引く | $ | 27,748 | |
2024年8月31日に終了した利息のみの期間の後、定期ローンが2026年8月31日に満期になるまで、毎月等しい元金と利息を支払わなければなりません。定期ローンは毎日未返済残高に利息を計上し、変動年利率は：(I)0.5当時有効だった最優遇金利より%または(Ii)高い4.5%です。最優遇金利が期限内に変化すれば、金利は最優遇金利が変化した日から発効する。工務局の融資協議によると受け取るべきすべての利息は実際に経過した日数で1年360日で計算され、利息は月ごとに支払われます。PWBローン契約に関連する利息支出#ドルを確認しました1.01000万ドルと300万ドルです0.22024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間でそれぞれ1億2千万ドルと1億3千万ドルだった
次の表は、12月31日までの年間計画満了の元金支払総額を示しています | | | | | |
| 元金払い |
| (単位：千) |
| 2024年(2024年3月31日現在残り) | $ | 6,667 | |
| 2025 | 20,000 | |
| 2026 | 13,333 | |
| $ | 40,000 | |
ある会社の取引では、PWBに(I)(A)$の大きい者に相当する使い捨て費用を支払う義務があります0.21.8億ドルと(B)2.02023年3月31日またはそれ以前に発生した取引について、または(Ii)その後に発生した任意の取引について、(A)$0.41.8億ドルと(B)4.0この条項によって抽出された金額の%
ローン(“成功費用”)。成功費用事件は2023年第2四半期に発生し、即時全額支払いにつながりました$1.61億8千万ドルの手数料がかかります
普華永道ローン協定の下のすべての未返済債務はすべて私たちの個人財産(いかなる知的財産も含まない)を担保とし、違約が発生した時に加速的に履行することができる。もし超過支払いや違約が発生した場合、私たちは支払う義務があります5.0未払い金の%を支払うべきです。“普華永道融資協定”については、吾らはいくつかの負の契約を遵守しなければならない。その中には、吾などの(I)将来の債務または留置権の付与を招くこと、(Ii)任意の他の商業組織との合併または合併、(Iii)配当金の支払いまたは何らかの他の割り当てを行うこと、(Iv)吾などの資産を売却または他の方法で移転すること、(V)“普華永道融資協定”が指定した投資以外の任意の実体またはツールに投資すること、および(Vi)資本化支出が支出を超えることを含む、いくつかの負の契約を守らなければならない125取締役会が承認した年間予算の%。普華永道融資協定には、監査された総合財務諸表の発表、保険、および私たちの結成状態で良好な信用と政府コンプライアンスを維持する条項を含む標準的な肯定契約も含まれている。2023年9月30日までに、私たちは少なくとも$を集めるように要求されました50.0私たちの株式を売却したり発行したり、戦略的パートナーシップまたは任意の類似した取引から来たりします。このような収益を受けて以来、私たちは常に少なくとも#ドルを維持することを要求された20.0普華永道の口座では、制限された現金および現金等価物に含まれる100万ドルの他の制限されていない現金が、2024年3月31日および2023年12月31日までの圧縮総合貸借対照表上の現在の部分を差し引く。2023年4月17日に私たちは50.0700万ドルの資金マイルストーンがドルを触発しました20.0百万の現金契約、全額支払い成功費$1.62024年8月31日は更新された販売日です。
(I)私たちの経営、業務または財務状況に重大な悪影響を及ぼす場合、(Ii)私たちは、PWBローン協定の下で任意の他の義務を履行する能力、および(Iii)担保における私たちの保証権益または価値、完全性または優先権が重大な悪影響を受ける場合、PWBは、PWBローン協定下のすべての未償還義務の履行を加速させるか、または任意の残りの定期融資約束を終了する権利がある。
7.普通株式と優先株
普通株
私たちは発行を許可された200,000,000普通株です。もし私たちの取締役会が普通株主が配当金を得る権利があると発表したら。2024年3月31日までに違います。普通株の配当金は私たちによって発表された。
吾らは2022年5月10日にLeerink Partners LLC(“Leerink Partners”)(前身はSVB Securities LLC)と販売プロトコル(“販売プロトコル”)を締結し、これにより、吾らは普通株式(“ATM機発売”)を発売·販売することができる。販売協定ではLeerink Partnersは3.0ATM機によって発売された全株の1株当たりの販売総価格の%です。私たちは最初に普通株の株を発行して売る権利があり、総発行価格は最高$に達します50.0ATMサービスに100万ドルがあります。2024年2月9日、私たちは私たちの棚登録声明の下で株式募集説明書補編(“募集説明書補編”)を提出しました。私たちの普通株を要約して販売するために、発行価格は最高$に達します25.0ATMサービスに100万ドルがあります。私たちが株式募集説明書を提出した後、私たちは今私たちの普通株を発行して販売する権利があります。総発行価格は最高$に達します75.01，000，000，000，000ドル。2024年3月31日までの3ヶ月間に販売しました4,169,324普通株の平均価格は$です5.051株当たりの収益純額は$20.1販売手数料と見積もり費用を差し引いた100万ドル。2023年3月31日までの3ヶ月以内に販売しました3,824,249普通株の平均価格は$です2.351株当たりの収益純額は$8.6販売手数料とオファー費用を差し引いた後 100 万ドル
当社は、以下のとおり普通株式を発行するための予約を行っています。
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日まで | | 12月31日まで |
| 2024 | | 2023 |
発行済ストックオプションの行使のための予約株式 | 7,450,864 | | 5,700,070 |
制限付き株式の譲渡のための予約株式 | 361,500 | | 361,500 |
ワラント行使予約株式 | 58,904 | | 58,904 |
2021 年従業員株式買入れ計画に基づく将来の発行予約株式 | 507,113 | | 507,113 |
| 2021 年株式インセンティブプランに基づく将来の発行予約株式 | 2,110,219 | | 1,911,660 |
将来のために保留された総株式 | 10,488,600 | | 8,539,247 |
優先株
私たちは発行を許可された5,000,0001 つ以上のシリーズにおける未指定優先株式の株式2024 年 3 月 31 日現在。 違います。優先株は発行されたか発行された。
8.株式ベースの報酬
2017年度株式インセンティブ計画
2017 年 12 月に、当社は 2017 年株式インセンティブプラン （ 以下「 2017 年プラン」という。 ） を採択し、適格な従業員、役員、取締役およびコンサルタントに対して、インセンティブストックオプション （ 以下「 ISO 」 ） 、非適格ストックオプション、制限付き株式報酬 （ 以下「 RSA 」 ） 、制限付き株式ユニット （ 以下「 RSU 」 ） 、株式評価権およびその他の株式ベースの報酬を付与することができました。ストックオプションおよび RSA の条件 （ 譲渡要件を含む ） は、 2017 年計画の規定に従って取締役会によって決定されました。
2021年株式インセンティブ計画
2021年4月、私たちの取締役会は2021年の株式インセンティブ計画を採択し、株主はこの計画を承認し、私たちの初公募株(IPO)の発効前に直ちに発効する予定です。“2021年計画”が採択されたため、2017年計画はこれ以上の奨励は与えられない。
2021年計画では、ISO、非制限株式オプション、RSA、RSU、株式付加価値権、およびその他の株式ベースの報酬を付与することが規定されています。私たちの従業員、役員、役員、コンサルタント、コンサルタントは2021年計画の奨励を受ける資格があります。奨励条項は、付与要求を含み、2021年計画の規定に適合するように、私たちの取締役会によって決定されます。
私たちは最初に登録しました3,352,7252021年4月30日に米国証券取引委員会に提出されたS-8表登録説明書によると、2021年計画下の普通株式は、(I)を含む2,843,116“2021年計画”に基づいて発行された普通株式株式を予約し、(二)31,884初公募株式が完了した後、2021年計画により発行可能な普通株、及び(3)477,725我々が買い戻すことができる未帰属限定株は、買い戻し後に2021計画により発行可能な株となる可能性がある。2021年計画では、2022年12月31日現在の会計年度から、2021年計画に基づいて発行された株式のうち、2031年12月31日現在の会計年度まで追加株式数を増加させることも規定されている。毎年増加する株式数は(I)の小者に等しい5発行された普通株式数の割合と(Ii)私たちの取締役会によって決定された金額。2024年3月31日までに4,911,502これらの条項により、2021年計画に基づいて発行を認可された株式総数に追加株式が増加した。
2024 年 3 月 31 日現在、 2,110,2192021年計画によると、将来発行可能な株。
2021年従業員株購入計画
2021年にESPPは、条件を満たす従業員が割引価格で私たちの普通株式を購入し、連続的に6か月割引期間は、期間ごとに1つ含まれております6か月購入期限。各株式募集期間の初日に、2021年のESPPに参加する従業員1人当たり、私たちの普通株を購入する最大数の選択権を自動的に獲得する。与えられた購入期間内に、購入した1株当たりの購入価格は等しいだろう85当社の普通株式は、(I)発行期間の初日又は(Ii)発行期間の最終日の終値のパーセントである。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間で違います。2021年にESPPの参加者は私たちの普通株の株を購入した。
株に基づく報酬費用
連結営業計算書において認識されている株式報酬費用の総額は以下のとおりです。
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 3か月まで
3月31日 | | |
| 2024 | | 2023 | | | | |
| (単位：千) | | | | |
研究開発 | $ | 1,182 | | | $ | 1,020 | | | | | |
一般と行政 | 1,123 | | | 1,088 | | | | | |
株に基づく報酬総額 | $ | 2,305 | | | $ | 2,108 | | | | | |
RSA 活動
当社は、従業員または非従業員が当社とのサービス関係を終了した場合、当社の裁量により、 2017 年計画に基づいて発行された制限付き株式の未投資株式を当初購入価格で買い戻すことができます。株主は「株主」の赤字に計上される。
2023 年 12 月 31 日現在、従業員または非従業員に付与されたすべての RSA は完全に付与されたか、以前に没収された。 違います。RSA は 2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間に付与されました。その結果、 違います。2024 年 3 月 31 日現在の未投資 RSA に関する未認識の株式報酬費用。
2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に付与された RSA の総適正価額は、付与日における RSA の原価株式の適正価額に基づき、 $でした。0.1百万ドルです。
RSU活性
2021 年計画に基づき、従業員に RSU を付与しています。 以下の表は、 2024 年 3 月期までの 3 ヶ月間の RSU の活動をまとめたものです。
| | | | | | | | | | | |
| 株式·単位 | | 加重平均
贈与日交易会
1株当たりの価値 |
| (単位：千) |
| 2023年12月31日に帰属していません | 361,500 | | | $ | 3.92 | |
授与する | — | | | $ | — | |
既得 | — | | | $ | — | |
没収される | — | | | $ | — | |
| 2024 年 3 月 31 日現在未投資 | 361,500 | | | $ | 3.92 | |
2024 年 3 月 31 日現在、未投資 RSU に関する未認識の株式報酬費用は $でした。0.3100 万人ですこれは加重平均約 1 年間で認識できると予想されます 0.4何年もです。
違います。2024 年または 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に付与される RSU 。
株式オプション活動
2022 年 12 月 31 日を末日とする会計年度において、特定の執行役員に対し、以下の株式の合計を購入するための業績に基づくストックオプションを付与しました。 883,352付与日公正価値が $の普通株式3.361 株あたりこれらのストックオプションは、 2023 年 12 月 31 日までに特定の事業目標に関連する特定の業績目標を達成した場合にのみ付与されます。2023 年 3 月 31 日現在、 ありませんこれらのオプションは指定された業績目標のどれも達成されなかったため付与されました2023 年 3 月 31 日現在、業績目標の達成が見込めないと考えられているため、 違います。2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間には、これらのストックオプションの費用を計上しません。2023 年 12 月 31 日現在、指定された業績目標は達成されておらず、残存している業績ベースストックオプションは、すべての権利付与なしに失効しました。 違います。2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に追加の業績ベースのストックオプションが付与されました。
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月期に付与されたストックオプションの公正価額は、付与日において以下の加重平均を仮定して算出しています。
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 3か月まで
3月31日 | | |
| 2024 | | 2023 | | | | |
無リスク金利 | 3.9 | % | | 3.9 | % | | | | |
予想期限(年単位) | 6.0 | | 6.0 | | | | |
年度配当率を予想する | — | % | | — | % | | | | |
予想変動率 | 92.6 | % | | 82.6 | % | | | | |
ブラック · ショールズオプション価格モデルを用いて、 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 ヶ月間に付与されたストックオプションの付与日公正価値の加重平均は $でした。3.59そして$1.48それぞれ1株です。
以下の表は、 2024 年 3 月期 3 ヶ月間のストックオプションの活動状況です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 未完成オプション |
| オプション数 | | 加重平均1株当たりの権価 | | 加重平均残り
契約期限
(単位：年) | | 内的価値(単位：百万)を合計する |
| 2023年12月31日現在の未返済債務 | 5,700,070 | | | $ | 6.89 | | | | | |
授与する | 2,058,389 | | | $ | 4.64 | | | | | |
鍛えられた | (5,999) | | | $ | 2.05 | | | | | |
キャンセルします | (301,596) | | | $ | 5.38 | | | | | |
| 2024 年 3 月 31 日時点の残高 | 7,450,864 | | | $ | 6.33 | | | 7.91 | | $ | 15.2 | |
| 2024 年 3 月 31 日行使可能 | 3,583,777 | | | $ | 7.48 | | | 6.84 | | $ | 6.5 | |
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に行使されたストックオプションの本質的公正価値の合計は 公称するそれは.いくつありますか違います。2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間に行使されたストックオプション
2024 年 3 月 31 日現在、未投資ストックオプションに関連する未認識株式報酬費用は $でした。14.1100 万人ですこれは加重平均約 1 年間で認識できると予想されます 2.6何年もです。
9.関連団体
2022年5月，我々はCrossrow Treateutics，Inc.(以下“Crossrow”)と転貸協定を締結し，マサチューセッツ州ケンブリッジ市にあるオフィスや実験室空間全体を転貸し，MPM ital Cap(“MPM Capital”)に関連するエンティティもこのプロトコルの実益所有者である.我々の取締役会長ルーク·エフニング博士はMPM Capitalの共同創業者であり、MPM Capitalの取締役社長でもある。ブリッグス·モリソンは私たちの取締役会に勤めており、MPM Capitalの執行パートナーとCross弓の最高経営責任者だ。分譲契約期間は2022年6月から2024年3月までであり、継続選択権はない。転貸契約書によると、約#ドルの現金支払いを受け取りました0.42024年3月31日までの3ヶ月間でまた私たちは$0.22022年6月にCrossbow百万ドルを安全預金として、2024年3月31日現在の簡明総合貸借対照表の課税費用とその他の流動負債を計上する。分譲契約を締結した後、転貸物件の満足検査を行った後、保証金はCrossバーに送金される予定です。
10.普通株主1株当たり純損失を占める
1株当たりの普通株株主が希釈純損失を占めるべきであることを計算する際には、未発行株式オプション、未帰属RSA、非帰属RSU、および普通株を購入する引受権証は、潜在的希釈証券とみなされるが、普通株等価物の以下の流通株は、それらの影響が反希薄化されるので、普通株株主が償却純損失を占めるべき計算から除外される
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
未償還株式オプション | 7,450,864 | | | 6,664,468 | |
| 帰属しないRSU | 361,500 | | | 322,725 | |
普通株購入引受権証 | 58,904 | | | 58,904 | |
2021年ESPP発行による普通株式 | 34,227 | | | 32,679 | |
| 帰属しないRSA | — | | | 38,065 | |
合計する | 7,905,495 | | | 7,116,841 | |
11.後続のイベント
2024年5月2日、吾らは借り手としてK 2 HealthVentures LLCあるいはK 2 HV(“K 2 HV”として、任意の他の貸手と融資及び担保協定(“融資合意”)、K 2 HVを貸金者の行政代理とし、及びAnkara Trust Company LLCを貸主の担保受託者として)に融資及び担保合意(“融資合意”)を締結した。ローン契約は最大$を提供します60.0百万ドルの定期ローン元金。$を受け取りました30.0成約時の総融資収益は百万ドルでした25.0成約時に最初に支払った百万ドルと#ドル5.02回目の承諾額から100万ドルです私たちは$を使った29.5成約時に受け取った純融資収益は百万ドルと#ドルです10.5百万元の既存現金は、2024年5月に工務銀行融資協定に基づいて返済されなかったすべての金を返済するために使用される。3回目の承諾額は最大#ドルに達します10.0百万ドルで私たちは
いくつかの利用可能な期間は、行政エージェントが適宜決定したいくつかの時間ベースの、臨床と規制マイルストーンの実現状況、および#ドル以上の収入に依存する60.0ある融資活動から得られた現金純収益は百万ドルで、少なくとも#ドルです50.01回の普通株式発行から100万ドルを獲得する。4回目の承諾額は最大#ドルに達します20.0貸主が私たちの臨床、財務、運営計画の審査および貸手の唯一かつ絶対的な適宜の同意に基づいて、2026年5月1日までに私たちの選択に基づいて100万ドルを抽出することができますか、または第3回の資金が2027年5月1日に融資を受ける場合
定期ローンは2028年5月1日に満期になり、前の24ヶ月の利息のみを支払う義務があり、第3回目に資金を獲得した場合は36ヶ月となり、状況に応じて次の24ヶ月または12ヶ月の利息と等額元本を支払う義務があります。定期融資の変動金利は(I)の大きい者に等しい10.3%、および(Ii)(A)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が最後に引用した最割引金利(または“ウォール·ストリート·ジャーナル”が金利の参照を停止した場合、同様の代替率)および(B)の合計1.8%です。私たちは、すべての(ただし、すべて以上)未償還元金残高および定期ローン元本残高に関連するすべての課税利息および未払い利息を前払いすることができますが、貸手は、プリペイドおよび何らかの通知要求の制限を受ける権利があります。私たちは、成約時に貸手のいくつかの慣用的な費用と支出を支払うことを要求され、最終支払い費用や早期返済費用など、満期または早期返済時に満期になる可能性のある追加料金の支払いが要求される。
貸手は定期ローンを全額返済する前に最大$を転換することができます5.0定期ローンの未返済元本を私たちの普通株に変換し、価格を$に換算します6.32次の株式融資の最低1株当たりの有効価格は、慣例の調整と9.99%和19.99所有権制限の割合を得ることができます普通株に転換した元本金額は事前返済の処罰を受けません。融資協議は，融資先に若干の付帯登録権を提供し，融資プロトコルに基づいて定期融資を転換する際に発行可能な普通株株式に関連する.
ローン協定は慣用的な陳述と保証、違約事件及びプラス及び負の契約を含み、吾などの資産の制限或いは制限、吾などの業務、管理、所有権或いは営業場所の変更、合併或いは合併、追加債務の発生、追加保留権の発生、配当金或いはその他の分配或いは買い戻し権益の支払い、投資及び連属会社といくつかの取引を締結する契約を含み、各取引はすべていくつかの例外情況によって制限される。私たちは融資協定の下での義務の保証として、融資者に私たちのほとんどの資産(知的財産権を除く)に対する優先的な保証権益を付与しますが、いくつかの例外は除外します。
ある条件を満たした場合、貸手は定期ローンを返済する前に最大$を投資する権利を与える5.0いくつかの例外状況と条件を除いて、未来に株式を発行する時、総株式は100万ユーロに達する。
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の議論および分析は、投資家が経営陣の観点から会社をよりよく見るために、運営および外部資源からのキャッシュフローの数および不確実性を評価することを含む、会社の財務状況および運営結果の評価に関する重要な情報を提供することを目的としている。以下、当社の財務状況および運営結果の検討および分析は、本四半期報告書10-Q表または四半期報告書の他の場所で出現する統合財務諸表および関連注釈の簡素化、および2023年12月31日までの年間報告書10-K表、または2024年3月7日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された2023年年次報告書と一緒に読まなければなりません。歴史情報に加えて、議論と分析には、リスク、不確実性、および仮説に関する前向きな陳述が含まれている。いくつかの要因のため、私たちの実際の結果は、このような前向きな陳述で予想された結果と大きく異なるかもしれない。我々は、本四半期報告第2部1 A項で“前向き陳述および業界データに関する警告説明”の節および“リスク要因”の節に記載された要因を含む、本四半期報告の以下および他の部分で、これらの差異を引き起こす可能性があると考えられる要因について検討した。この四半期報告書第II部第1 A項の“リスク要因”と題する部分をよく読むべきだ。
概要
著者らは革新的な生物製薬会社であり、治療技術の先駆者であり、人体免疫システムを刺激して癌を治療することを目的としている。著者らは著者らの独自の捕食者プラットフォームを利用して条件付き活性化分子を設計し、適応性免疫と先天性免疫を刺激し、伝統的な炎症促進免疫療法の局限性を解決することを目標としている。我々の分子はINDUKINE分子と呼ばれ、腫瘍微小環境で選択的に活性化することを目的としている。我々の最も先進的な候補製品WTX−124およびWTX−330は、それぞれ、様々な腫瘍タイプの治療のためのシステム送達、条件活性化インターロイキン2およびインターロイキン12分子である。
われわれは現在，WTX−124が1/1 b期臨床試験における単一療法として評価されており，メルク社のS抗PD−1療法KEYTRUDA(ペブロリズマブ)と併用して免疫療法に敏感な末期あるいは転移性固形腫瘍患者であり，これらの患者は検査点抑制療法を含めた標準治療を通過できなかった。2023年11月、私たちは1/1 b期臨床試験における最初の単一療法用量増加行列の初歩的なヒト臨床データを発表した。初歩的なデータはWTX-124の作用機序と著者らのINDUKINE設計の概念証明を実証し、安全性と耐性、薬物動態学、関連バイオマーカーと初歩的な抗腫瘍活性の評価を含む。予備データは、2023年10月18日までに収集されたデータを含み、これらのデータは、継続用量増加をサポートする最初の4つの単一療法用量増加キュー(1、3、6および12 mg)の16人の大量の前治療を受けた患者からのものである。試験の単一療法と併用療法の投与量が増加している。2024年上半期に、我々は、1/1 b期臨床試験からの単一治療用量増加群の最新中期データを報告し、推奨された拡張用量を選択し、単一治療用量拡張群を開始し、1/1 b期臨床試験の併用用量増加キューの初期データを報告する予定である。
著者らは現在、WTX-330の第一段階臨床試験を評価し、免疫治療耐性の末期或いは転移性固形腫瘍或いはリンパ腫の治療に用い、チェックポイント阻害剤を用いて再発/難治性腫瘍を治療し、或いはチェックポイント阻害剤の使用が許可されていない腫瘍を治療した後、それに対して拡張腕治療を行う。私たちは2023年2月に患者投与の開始を宣言した。この試験は現在登録に開放されている。私たちは2024年第2四半期に第1段階臨床試験の初歩的なデータを報告する予定だ。2024年3月31日までの3カ月間，WTX−330の製造プロセス改善に関する米国食品医薬品局(FDA)の比較可能な経路の調整を受け，我々の臨床開発計画に統合したい。
2022年4月、Jazz PharmPharmticalsアイルランド株式会社またはJAZZとグローバル協力およびライセンス契約を締結し、Jazzはインターフェロンαまたはインターフェロンα、INDUKINE分子、JZP 898(前身はWTX-613)に関連する独自のグローバル開発および商業化権利、および特定の標準に適合するインターフェロンα(各製品はライセンス製品)を含むいくつかの単離された組換えポリペプチドを含む製品を取得した。協力協定の条項に基づき，JZP 898のある臨床前開発活動および双方が合意した開発計画で指定された他の開発活動を担当している。ジャズは普通私たちのような活動の費用を精算する。Jazzはライセンス製品を開発するための他のすべての開発と商業化活動を担当する。Jazzは2023年7月にFDAのJZP 898に対するIND申請許可を得て，2023年第4四半期にJZP 898の第1段階臨床試験を開始した。
我々は、腫瘍微小環境における免疫細胞の活性化を促進し、それによって抗腫瘍免疫を産生することを目的として、癌を治療するためのシステム送達の条件的に活性化されたIL-18 INDUKINE分子である、我々の臨床前候補製品WTX-518およびWTX-712をさらに開発し続け、WTX-712はシステム送達の条件付き活性化IL-21、またはIL-21 INDUKINE分子であり、組換えIL-21療法で観察された深刻な毒性を最小限に低下させることを目的として開発されている
単一療法または検査点阻害剤と組み合わせて難治性および/または免疫非反応性腫瘍を治療する。2024年4月、著者らはアメリカ癌研究協会年会でWTX-518とWTX-712の臨床前データを公表した。著者らの臨床前モデルにより、WTX-518は顕著な腫瘍選択的活性化、IL-18 BPに対する抵抗力と強力な免疫活性化を有し、WTX-712は1種の独特な機序を通じて作用し、腫瘍微小環境中で野生型IL-21を選択的に放出することによって、治療窓を拡大する方法で腫瘍特異性Tリンパ細胞を強力に活性化することを表明した。
財務運営の概要
収入.収入
私たちのすべての収入はJazzとの協力協定から来ている。2024年3月31日までの3ヶ月間、70万ドルの収入を確認しました。協調プロトコル取引価格の収入は、前金、マイルストーン支払い、コスト精算支払いを含むコスト比入力法によって確認されます。協力協定には，複数の開発，規制，販売に基づくマイルストーンが含まれており，これらのマイルストーンを実現するための高度な不確実性の評価に基づいており，これらのマイルストーンは連携プロトコル開始時の取引価格から除外されている.2024年3月31日までの3ヶ月間、取引価格から除外され続けているどのマイルストーンについても、この評価を再評価し、以前取引価格から除外された可変対価格に関する取引価格の調整は確認されていないと結論した。
将来，我々が協力協定から収入を得ることができるかどうかは，様々な開発，規制，販売に基づくマイルストーンの実現に成功するかどうか，Jazzが精算できる研究活動コストが生じるかどうかにかかっている。私たちはまた製品販売や他の協力協定、戦略連合、許可手配から収入を得ることができる。将来の潜在収入(あれば)は、提携合意での業績モデルやマイルストーンの時間と金額、発生したコストの精算、他の支払いや製品販売(いずれかの商業化に成功すれば)によって変動すると予想される。もし私たちが候補製品の開発を適時に完成させたり、規制部門の承認を得ることができなければ、私たちの将来の収入創出能力と私たちの運営業績や財務状況は大きな悪影響を受けるだろう。
運営費
研究と開発費
研究と開発費用は主に私たちの研究活動によって発生するコストを含み、私たちの発見努力と私たちの候補製品開発を含む
•株式ベースの報酬費用を含む研究·開発機能に従事する者の賃金、福祉、その他の関連費用
•私たちを代表して研究、臨床前、臨床活動の第三者と合意したことによる費用
•外部相談者の費用には、彼らの費用、株式給与、関連旅費が含まれている
•実験室供給および臨床前研究および臨床試験材料の取得、開発および製造のコスト；
•施設に関する費用には、直接減価償却コスト、施設賃貸料及びメンテナンスの分配費用、その他の運営コストが含まれる
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。外部開発活動のコストは，具体的なタスク達成の進捗の評価に基づいて，我々のサプライヤーが提供してくれた情報を用いて確認した.これらの活動の支払いは、個別合意に基づく条項であり、これらの条項は、個別手配の実行モードとは異なる可能性があり、生成された請求書パターンとは異なる可能性があり、前払いまたは計算すべき研究および開発費用として、我々の簡明な総合財務諸表に反映される可能性がある
私たちは一般的に開発計画全体で従業員とインフラ資源を使用する。私たちは候補製品や開発計画に従って外部開発コストを追跡しますが、通常は人員コスト、私たちの許可手配に応じて支払われたライセンス支払い、または他の内部コストを特定の開発計画または候補製品に分配しません。
我々の外部開発コストは以下のとおりである
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 3か月まで
3月31日 | | |
| 2024 | | 2023 | | | | |
| (単位：千) |
| WTX-330 | $ | 4,038 | | | $ | 1,664 | | | | | |
| WTX-124 | 1,807 | | | 1,340 | | | | | |
| JZP 898 | 324 | | | 1,573 | | | | | |
| WTX−712 | 206 | | | 73 | | | | | |
| WTX−518 | 14 | | | — | | | | | |
| 開発前候補者 | 248 | | | 985 | | | | | |
外部開発総コスト | $ | 6,637 | | | $ | 5,635 | | | | | |
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。WTX−124およびWTX−330の臨床試験の進展に伴い、WTX−712およびWTX−518の臨床前開発、およびより多くの候補製品の発見および開発が継続され、予想される将来、我々の研究および開発費用は大幅に増加することが予想される。2022年4月からの協力協定を締結したため，JZP 898の外部臨床前開発コストは通常Jazzで精算される。
必要な臨床研究を行い、監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかる。現在または将来の候補製品開発を完了するために必要な作業の性質、時間、および推定コストを合理的に推定または知ることはできない。私たちの候補製品の実際の成功確率は様々な要素に依存します
•我々が行っている研究活動および任意の臨床前研究および臨床試験の範囲、進捗および費用は、我々が行っているWTX−124の1/1 b期臨床試験およびWTX−330の1期臨床試験、および他の研究および開発活動を含む
•適切なセキュリティプロファイルを構築すること
•臨床試験の登録に成功しました
•私たちの候補製品が臨床試験で安全性と有効性を示しているかどうか
•関連規制部門の上場承認を受けた
•商業製造能力を確立するか、または第三者製造業者との手配を行う
•私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護および規制排他性を獲得し、維持する
•単独でまたは他人と協力して、承認された場合に候補製品を商業化すること；および
•すべての規制が承認された後、製品の持続的に許容可能な安全状況
私たちの現在および未来の候補製品の開発のために、これらの変数のいずれかの結果の変化は、これらの候補製品開発に関連するコストと時間を著しく変化させ、私たちのどの候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。以上の議論の不確実性のため，我々の研究開発活動の継続時間や達成コストを決定することはできない
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に行政、財務、人事運営、業務発展、法律、情報科学技術及び行政機能人員の賃金、福祉及びその他の関連コストを含み、株式給与を含む。一般および行政費用には、知的財産権および会社の事務に関連する法律費用、会計、監査、税務およびコンサルティングサービスの専門費用、保険料、出張費用、直接減価償却費用、施設賃貸料および維持分配費用、および他の業務費用が含まれる施設関連費用も含まれる。
私たちは、私たちの研究、開発、製造活動がますます増加する規模と複雑さを支援するために従業員数を増やすにつれて、将来私たちの一般的かつ管理費用が増加すると予想しています
その他の収入
利子収入
利息収入には、現金および現金等価物、ならびに通貨市場基金に投資された制限された現金および現金等価物から得られる利息が含まれる。
利子支出
利子支出とは、太平洋西部銀行(PWB)との融資協定による利息と、債務発行コストの償却に関する非現金支払利息のことである。
その他の費用、純額
その他の費用は、純額には主に外国サプライヤーが提供するサービスに関する外貨収益と損失が含まれる。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は私たちの行動結果をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
3月31日 | | $Change |
| 2024 | | 2023 | |
| (単位：千) |
| 収入： | | | | | |
| 協力収入 | $ | 742 | | | $ | 4,464 | | | $ | (3,722) | |
運営費用： | | | | | |
研究開発 | 12,908 | | | 11,706 | | | 1,202 | |
一般と行政 | 4,996 | | | 4,981 | | | 15 | |
総運営費 | 17,904 | | | 16,687 | | | 1,217 | |
営業損失 | (17,162) | | | (12,223) | | | (4,939) | |
その他の収入： | | | | | |
| 利子収入 | 1,973 | | | 1,519 | | | 454 | |
| 利子支出 | (1,003) | | | (172) | | | (831) | |
| その他の費用、純額 | (1) | | | (1,106) | | | 1,105 | |
その他収入合計 | 969 | | | 241 | | | 728 | |
純損失 | $ | (16,193) | | | $ | (11,982) | | | $ | (4,211) | |
収入.収入
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 70 万ドルで、 2022 年 4 月にジャズとの提携契約の締結に伴い受領した 1500 万ドルの前払い、ジャズが償還する研究サービスに発生した費用、および特定の変動対価コンポーネントの達成に関連する売上高の一部を認識しています。これに対し、 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間のコラボレーション収益は 450 万ドルとなりました。コラボレーション収益の 370 万ドルの減少は、主に 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間に JZP 898 の IND 提出準備のための開発活動が増加したことによるものです。
研究と開発費
研究開発費の概要は以下の表です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
3月31日 | | $Change |
| 2024 | | 2023 | |
| (単位：千) |
| 人員 | $ | 4,470 | | | $ | 4,009 | | | $ | 461 | |
| 製造業 | 3,809 | | | 2,862 | | | 947 | |
| 臨床試験コスト | 1,769 | | | 1,517 | | | 252 | |
| 契約研究機関 | 1,059 | | | 1,256 | | | (197) | |
| 施設費用 | 892 | | | 688 | | | 204 | |
| ラボ消耗品 | 750 | | | 1,196 | | | (446) | |
| 他にも | 159 | | | 178 | | | (19) | |
| 研究開発費総額 | $ | 12,908 | | | $ | 11,706 | | | $ | 1,202 | |
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の研究開発費は 1，290 万ドルで、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 1，170 万ドルから増加しました。120 万ドルの増加は、主に以下の原因によるものです。
•120 万ドルは、製造コスト 90 万ドルと臨床試験コスト 30 万ドルを合わせた増加です。当社の製造コストと臨床試験コストの両方の増加は、 WTX—124 および WTX—330 の継続的な開発努力に関連した 230 万ドルのコスト増加によるものです。この増加は、 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間に JZP 898 の IND 提出準備に伴い、 JZP 898 に関連する製造コストが 90 万ドル減少したことによって一部相殺されました。
•従業員に付与される株式ベースの報酬のタイミングと評価による人件費の増加、および年間生活費の調整による 50 万ドル。
これらの増加額は、発見活動から既存製品候補の研究開発への優先順位のシフトにより、ラボ消耗品が 40 万ドル減少したことによって一部相殺された。
一般と行政費用
次の表は私たちの一般と行政費用をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
3月31日 | | $Change |
| 2024 | | 2023 | |
| (単位：千) |
| 人員 | $ | 2,599 | | | $ | 2,540 | | | $ | 59 | |
| 専門サービス | 1,263 | | | 1,083 | | | 180 | |
| 施設費用 | 383 | | | 322 | | | 61 | |
| 企業保険 | 322 | | | 684 | | | (362) | |
| 情報技術コスト | 180 | | | 142 | | | 38 | |
| 他にも | 249 | | | 210 | | | 39 | |
| 一般と行政費用総額 | $ | 4,996 | | | $ | 4,981 | | | $ | 15 | |
2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、一般·行政費は月500万ドル。一般的で行政費用の著しい変動には
•関連保険料の減少に後押しされて、会社の保険費用は40万ドル減少した
•専門サービスコストは20万ドル増加し、これは私たちの知的財産権と一般会社事務所を保護するコストによって推進されている。
利子収入
2024年3月31日までの3カ月の利息収入は200万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月の利息収入は150万ドルだった。利息収入の増加は、主に2023年3月31日までの3カ月に比べて、2024年3月31日までの3カ月間の現金等価物の収益率が高いためである。
利子支出
2024年3月31日までの3カ月間で90万ドルの利息支出が確認され、PWBの融資協議下の定期融資の未返済元本残高に関係しているが、2023年3月31日までの3カ月間で20万ドルの利息支出が確認された。また，2024年3月31日までの3カ月間で，債務発行コストの償却に関する10万ドルの非現金利息が確認されたが，2023年3月31日までの3カ月で確認された非現金利息名目金額は10万ドルであった。2024年3月31日までの3カ月間に確認された総利息支出が2023年3月31日までの3カ月に比べて増加しているのは、2023年3月15日に定期融資を抽出するタイミングによるものである。定期ローンを引き出す前に、私たちは利息支出を発生させなかった。
その他の費用、純額
2023年3月31日までの3ヶ月間の他の費用純額には、主に、この期間の支払成功負債の公正価値変化のために確認された100万ドルの損失が含まれている。支払いに成功した負債は2023年第2四半期に決済されたため、当社は2024年3月31日までの3カ月間、同等の損失は出ていない。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の他の費用純額には、外国サプライヤーが提供するサービスに関する外貨損益も含まれている。この2つの時期とも重大な外貨損益は確認されていない。
流動性と資本資源
流動資金源
2017年の設立以来、私たちはほとんどの努力と財務資源を投入して、私たちの会社を組織し、配備しています。業務計画、資金の調達、私たちのプラットフォーム技術の開発と最適化、潜在的な候補製品の決定、私たちの知的財産権の組み合わせの強化、研究、臨床前研究と臨床試験の展開、そして私たちの開発計画の製造を支持しています。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1620万ドルと1200万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は360.3ドルです。私たちは販売を許可していない製品なので、今まで製品販売から何の収入も発生していません。もしあれば、予測可能な未来にこのような収入は発生しないと予想されます。逆に、私たちの運営資金は主に転換可能な本票、私たちの転換可能な優先株の私募、私たちの初公募株、Jazzが協力協定に従って支払ったお金、私たちの市場計画による普通株の売却、そして私たちの定期融資の抽出から来ています。我々の候補製品は臨床開発段階にあり，我々の努力の結果は不確定であるため，候補製品の開発や商業化に成功するのに要する実際のコストを見積もることはできず，いつ利益を達成することが可能かを見積もることもできない(あれば)
私たちは、予測可能な未来に、私たちが引き続き臨床前と臨床開発を通じて私たちの現在と未来の候補製品を推進し、薬品と薬品の供給を製造し、規制機関が私たちの現在と未来の候補製品の承認を求め、私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、より多くの研究開発と業務人員を招聘し、上場企業として運営し、引き続き大量かつ増加している費用と純損失を発生させることが予想される。したがって、私たちは私たちの累積赤字もまた大幅に増加すると予想する。
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、公開または私募株式発行および債務融資または他のソース(例えば、潜在的な協力協定、戦略連合、許可手配)によって、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件で追加資金を調達することができないかもしれないし、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に達しなかったりすることは、私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
定期ローンの手配
2022年4月には、PWBと改正され再記載された融資·担保協定、またはPWBとの以前の融資·担保協定を改訂して再記載したPWB融資協定を締結した。PWB融資協定の条項によると、PWBは、元金総額が4，000万ドル以下の定期融資、または(I)元金総額が2，000万ドルを超えない定期融資を含む定期融資を提供し、2024年2月28日までの任意の時間に取得することができる(PWB融資協定に規定されているいくつかの条件を満たした後、2024年8月31日に延長する)、または償却日、および(Ii)元金総額が2，000万ドル以下の定期融資を提供することができる
FDAは、2023年3月31日またはそれ以前に2つのIND提出材料を受け入れた後、償却日前の任意の時間に発行する。2023年3月、私たちは4000万ドルの定期ローンを引き出した。
定期ローンは毎日未返済残高で利息を計算し、変動年利率は：(I)当時の最優遇金利より0.5%または(Ii)4.50%に等しい。最優遇金利が期限内に変化すれば、金利は最優遇金利が変化した日から調整が発効する。工務局の融資協議によると受け取るべきすべての利息は、実際に経過した日数で1年360日で計算され、月ごとに利息を支払う。PWBローン協定は分期返済日までに利息のみを支払うことを規定しており、その時、定期ローンの未返済元金残高総額は24ヶ月の返済スケジュールで月分期に返済しなければならない。定期ローンに関連するすべての未払い元金および未払い利息は2026年8月31日に満期になり、全額支払われています。私たちの選択の下で、私たちはプレミアムや罰金を支払うことなく、すべてまたは一部が返済されていない定期ローンをいつでも早期に返済することを選択することが許可された。
(I)が2023年3月31日またはそれまでに発生した取引が発生した場合，吾らはPWBに(A)$200，000および(B)定期融資項目の抽出金額に相当する2.00%の両者の大きな一次費用を支払う責任がある，あるいは(Ii)その後に発生した任意の取引に対して，成功費用イベント(PWB融資プロトコル参照)が発生した場合には，(A)$400，000および(B)定期融資項で抽出された金額の4.00%の両者のうち大きい者をPWBに支払う必要があり，その費用を成功費用と呼ぶ.2023年4月、成功費用事件が発生したため、工務局融資協定の条項に基づいて、工務局に相応の成功費用を支払う責任があります。私たちは成功費用責任に応じた金融商品を削除し、成功費用事件発生時に合計160万ドルを支払った。成功費用事件が発生すると、償却日は2024年8月31日に延長され、定期融資に関連するすべての未返済元金および課税利息および未返済利息の日が2026年8月31日に延長される。
2024年5月に，吾らはK 2 HealthVentures LLCやK 2 HV(以下に述べる)との融資プロトコルに基づいて受け取った2，950万ドルの純融資で得られた金を用いて，1，050万ドルの既存現金とともにPWB融資協議下のすべての未返済金を返済した。PWBローン協定によると、私たちはPWB口座に少なくとも2000万ドルの制限現金を保持しなければならない。返済のため、私たちはこれ以上2000万ドルの制限現金を維持する必要がない。
2024年5月2日、吾らは、借り手として、K 2 HV(私たちは、時々貸手としての任意の他の貸手を指す)、K 2 HVは、貸手の行政代理として、およびアンカラ信託会社、LLCは、貸手の担保受託者として融資および保証契約、または融資協定を締結した。融資協定は6000万ドルまでの定期融資元金を提供する。我々は取引完了時に3，000万ドルの総融資収益を受け取り、取引完了時の第1弾承諾額は2，500万ドル、第2弾承諾額は500万ドルであった。いくつかの利用可能な期間に、私たちは1，000万ドルまでの第3回の約束を抽出することを選択することができ、ただし、行政エージェントはその適宜決定に基づいて、いくつかの時間に基づく、臨床と規制マイルストーンを実現し、特定の融資活動から6，000万ドル以上の現金純収益を得ることができ、その中で少なくとも5，000万ドルは単一の普通株発行からのものである。貸主が私たちの臨床、財務、運営計画の審査および融資者の絶対的な適宜同意に基づいて、2026年5月1日までに2000万ドルまでの第4回の約束を抽出するか、または第3回の資金が2027年5月1日に資金を提供する場合を選択することができる
定期ローンは2028年5月1日に満期になり、前の24ヶ月の利息のみを支払う義務があり、第3回目に資金を獲得した場合は36ヶ月となり、状況に応じて次の24ヶ月または12ヶ月の利息と等額元本を支払う義務があります。定期融資の変動金利は、(I)10.3%と(Ii)(A)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が前回引用した最優遇金利(“ウォール·ストリート·ジャーナル”がこの金利をもはや引用しない場合、同様の代替率)と(B)1.8%の合計に等しい。私たちは、すべての(ただし、すべて以上)未償還元金残高および定期ローン元本残高に関連するすべての課税利息および未払い利息を前払いすることができますが、貸手は、プリペイドおよび何らかの通知要求の制限を受ける権利があります。私たちは、成約時に貸手のいくつかの慣用的な費用と支出を支払うことを要求され、最終支払い費用や早期返済費用など、満期または早期返済時に満期になる可能性のある追加料金の支払いが要求される。
貸手は定期融資の全額返済前に最大500万ドルの未償還定期融資元金を私たちの普通株の株式に変換することを選択することができ、価格は1株6.32ドルと私たちの次の株式融資の最低有効価格に転換することができ、慣例調整と9.99%と19.99%の実益所有権制限の制限を受けることができる。普通株に転換した元本金額は事前返済の処罰を受けません。融資協議は，融資先に若干の付帯登録権を提供し，融資プロトコルに基づいて定期融資を転換する際に発行可能な普通株株式に関連する.
ローン協定は慣用的な陳述と保証、違約事件及びプラス及び負の契約を含み、吾などの資産の制限或いは制限、吾などの業務、管理、所有権或いは営業場所の変更、合併或いは合併、追加債務の発生、追加保留権の発生、配当金或いはその他の分配或いは買い戻し権益の支払い、投資及び連合会社とある取引を行う契約を含み、各状況はいくつかの例外情況によって制限される。私たちは融資協定の下での義務の保証として
貸手は我々のほとんどの資産(知的財産権を除く)に対して優先担保権益を有しているが、いくつかの例外的な場合は除外する。
ローン契約条項の詳細については、第2部第5項“その他の情報”を参照されたい
ATMサービス
2022年5月10日、私たちはLeerink Partners LLCまたはLeerink Partnersと販売契約を締結し、この合意に基づいて、私たちは時々私たちの普通株を提供して販売することができ、私たちはこれをATM製品と呼ぶことができる。販売契約では、Leerink Partnersは、ATMによって発売されたすべての株の1株当たり販売総価格3.0%に相当する販売手数料を得る権利があると規定されている。私たちは最初にATM発売で私たちの普通株の株を発売する権利があり、総発行価格は最高5000万ドルに達する。2024年2月9日、私たちは私たちの棚登録声明の下で目論見書増刊あるいは募集説明書増刊を提出して、私たちの普通株の株を発売するために使用して、ATM発行における発行価格は最高2，500万ドルに達します。目論見書補充書類を提出した後、販売契約により、7500万ドルまでの総発行価格で私たちの普通株を発売し、販売する権利があります。2024年3月31日までの3ヶ月間、1株5.05ドルの平均価格で4，169，324株の普通株を売却し、販売手数料と発売費用を差し引いた純収益は2，010万ドルだった
ジャズ協業
2024年3月31日現在、協力協定条項によると、精算コストの支払いは含まれていない2000万ドルの支払いをJazzから受け取っている。私たちは追加で5.15億ドルの開発と規制マイルストーンを獲得する資格があり、すべてのライセンス製品は販売のマイルストーンに基づいて7.4億ドルに達する。また，Jazzとその任意の付属会社や許可者の年間純売上高の中央値から1桁までの階層印税を取得する資格があるが，特定の場合には減少する可能性がある.
事業計画と将来の資金需要
2024年3月31日現在、私たちは1.392億ドルの現金と現金等価物を持っている。2024年3月31日現在、PWB融資協定の返済後に2000万ドルが制限されていない2120万ドルの現金と現金等価物も制限されている。私たちの既存の現金と現金等価物は、本四半期の報告書の他の部分の簡素化された総合財務諸表が2024年5月3日に発表された日から少なくとも12ヶ月間、私たちの運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると予想される。私たちは、2024年3月31日まで、私たちの既存の現金と現金等価物、ローン再融資の現金の影響を加えて、少なくとも2026年第1四半期まで、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供するのに十分であると信じている。しかし、私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使用することができる。もし我々の研究開発費が現在の予想を超えていれば，第三者を買収した場合，あるいは1つ以上の第三者からより多くの候補製品や新技術を獲得できるかもしれない権利を獲得すれば，追加資金を調達する需要が加速する可能性がある
私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
•私たちのWTX-124とWTX-330の臨床試験、および私たちの臨床前と臨床活動の増加に伴い、技術者とコンサルタントの関連コストを含む、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の範囲、進行、時間、コスト、および結果を研究し、開発する
•我々の候補製品WTX−124、WTX−330、および将来の臨床試験のための任意の候補製品を製造するコストは、市場の承認を得ることができれば商業販売のために使用される
•私たちの共同臨床試験で使用される任意の第三者製品のコストは、これらの第三者または他のソースは含まれていない
•Jazzと協力して成功しました
•WTX−124およびWTX−330または任意の将来の候補製品の上場承認を得る時間および関連するコスト、ならびにマーケティング承認を取得し、そのような候補製品の任意の潜在的な商業販売から収入を得る能力；
•製品の商業化が予想される販売チームを確立するコストと、マーケティング許可を得た場合、WTX−124、WTX−330、または任意の将来の候補製品の商業化活動のコストは、マーケティング、販売、および流通コストを含む
•競争的な治療法と他の不利な市場発展が生じる可能性がある
•Harpoon Treateutics、Inc.またはHarpoonとのライセンス契約または他の将来のライセンス契約または協力協定によると、私たちは支払う任意の金額と時間を必要とするかもしれません
•任意のそのような合意に従って支払われるべき任意の将来のマイルストーン、特許使用料、または他の支払いの時間および金額を含む、将来の協力、許可または他の手配の能力、および任意のそのような合意の財務条項を確立する
•請求項の準備、立案、起訴、維持、拡大、弁護および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む
•私たちの候補製品に関する任意の製品責任または他の訴訟
•私たちは他の製品や技術を許可したり取得したりします
•上場企業の運営コストとして
我々の現金および現金等価物は、WTX−124、WTX−330、または任意の他の候補製品の開発を完了するのに十分ではないであろう。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するためにより多くの資金を得ることを要求されるだろう。
これまで、製品販売から相当な収入を得ることができれば、株式および/または債務融資により私たちの運営や資本融資需要に資金を提供することが予想されています。臨床開発や商業化に協力したり，選択的に協力したりすることも考えられる。追加的な株式の売却は私たちの株主の株式をさらに希釈させる可能性がある。債務融資は債務返済義務を招き、このような債務を管理するツールは、運営および融資契約を規定することができ、これらの契約は、私たちの運営または追加債務を生成したり、配当金を支払う能力、および他の項目を制限するだろう。もし私たちが政府援助、協力、戦略的パートナーシップ、連合、または第三者とのマーケティング、流通、または許可手配によって追加資金を調達する場合、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが十分な追加資金を得ることができない場合、私たちは支出の削減、仕入先との支払い期限の延長、可能な限り資産の清算、および/または計画の項目の一時停止または削減を余儀なくされる可能性がある。これらの行動のいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
キャッシュフロー
次の表は私たちのキャッシュフローに関する情報を提供します
| | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| (単位：千) |
提供された現金純額(使用)： | | | |
経営活動 | $ | (15,297) | | | $ | (9,898) | |
投資活動 | (111) | | | (168) | |
融資活動 | 20,259 | | | 48,623 | |
現金、現金等価物および制限現金および現金等価物の純増加 | $ | 4,851 | | | $ | 38,557 | |
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は1530万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は990万ドルだった。この540万ドルの増加は，主に我々の協力協定収入が370万ドル減少したためであり，これは主に2023年3月31日までの3カ月間，JZP 898のIND提出準備のための開発活動数が増加し，研究開発費が120万ドル増加したことに加えて，主に我々の他の候補製品の開発に努力してきたためである
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動用の純現金は10万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は20万ドルだった。この二つの期間の活動とは、私たちの業務で使用される財産と設備の資本支出を意味する
融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は2030万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は4860万ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する現金には、主にこの間に提供されたATMの純収益が含まれている。これに対し、2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した現金には、定期融資4，000万ドルの収益に同期のATMで販売された860万ドルの純収益が含まれています
契約義務
概要
正常な業務過程において、著者らは契約研究機関或いはCRO、契約メーカー、サプライヤーと他の第三者と臨床前研究と臨床試験、製造サービスとその他の運営目的のためのサービスと製品について合意した。このような契約には最低購入約束は含まれておらず、私たちは事前に書面で契約をキャンセルすることを通知することができる。キャンセル時に支払うべき金額には、キャンセル日までに提供されるサービスの支払いまたは発生した費用のみが含まれており、当サービス提供者のキャンセル不可義務が含まれています
定期ローンの手配
参照してください“流動資金と資本資源−流動資金源−定期融資手配”私たちのPWBローン協定と私たちのローン協定についての説明。
賃貸契約
2019年4月、私たちは私たちの前本部としてオフィスと実験室の賃貸契約を締結しました。2022年5月には，Crossrow Treateutics，Inc.や関連先Cross Bowoと転貸契約を締結し，空間全体を転貸した.我々とCross弓のオリジナルリースと転貸条項はいずれも2024年3月に満期となった。
私たちが2021年6月に締結した事務と実験室レンタルは約2022年5月に始まり、2030年5月に満期になります。約残存期間の基本賃貸料推定総額は約1，500万ドルである。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。このような簡明な総合財務諸表及び関連開示資料を作成する際には、資産及び負債、コスト及び支出の届出金額、及び財務諸表及び付記における開示又は資産及び負債に影響を与える推定及び仮定を行う必要がある。継続的な基礎の上で、収入確認、課税費用、株式報酬費用、所得税推定に使用される仮定に関する推定を含むが、これらに限定されない推定値を評価する。我々は，歴史的経験，既知の傾向，事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因から推定した。異なる仮定や条件では、実際の結果は推定とは異なる可能性がある。
我々のキー会計政策は，2024年3月7日に米国証券取引委員会に提出された2023年年次報告書に“経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析−キー会計政策と推定”というタイトルで記述されている。2024年3月31日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策は、これまでに開示された政策と比較して大きな変化はない。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
1934年“証券取引法”又は“取引法”第12 b-2条の定義によれば、我々は比較的小さな報告会社であり、本プロジェクトの下での情報を提供する必要はない。
項目4.制御とプログラム
評価する 制御とプログラムを開示する
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2024年3月31日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に定義されている“開示制御及び手続”という言葉は、会社が取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。私たちの経営陣は
どのような制御やプログラムも，どんなに設計や操作が良好であっても，その目標を実現するためには合理的な保証しか提供できず，我々の管理層は，可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際に，その判断を運用しなければならないことを認識している.2024年3月31日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
物質的欠陥の救済
2023年第2四半期に、私たちの経営陣は、財務報告における内部統制に重大な欠陥があり、特に請求書を調達注文に適用し、未決済調達注文の進捗を推定し、調達注文における不正確な費用推定を決定することに関する流れを発見しました。重大な弱点を発見して以来、私たちは財務に対する内部統制を強化し、強化するためのいくつかの措置を取ってきた
•アシスタント主計長と上級会計士を含むより多くの合格会計員を雇用する
•私たちの調達プロセスとソフトウェアを検討し、歴史ソフトウェアを暗然とさせた
•専門会計サービス会社を招いて2002年のサバンズ·オクスリ法案の内部統制を評価し記録し始めました
•会計プロセスと内部制御を強化、正規化、記録、テストした
•コンサルタントを雇って追加の技術会計の専門知識を提供します
•主要サプライヤーとの評価プロセスをめぐってプログラムを実施し、可能な重大なエラーの識別を支援するための分析ツールを追加します。
このような重大な弱点を救済するためのプログラムや制御措置は十分に長時間実行されており，管理職が結論を出すことができ，これらの制御措置が有効に動作していると考えられる.したがって、経営陣は、2024年3月31日までに、先に報告した重大な弱点を救済したと結論した。
財務報告の内部統制の変化
本四半期報告がカバーする最近の財務四半期の間、財務報告の内部統制(“外国為替法案”第13 a-15(F)および15 d-15(F)条参照)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
第2部-その他の資料
第1 A項。リスク要因です
私たちの業務は多くの危険に直面している。以下のリスクと本四半期報告書の他の情報をよく考慮して、私たちの簡明な連結財務諸表と関連付記および項目2.経営層の財務状況と経営業績に対する討論と分析を含むべきです。以下のいずれの事件や事態の発展が発生しても、当社の業務、財務状況、経営業績及び将来の成長見通しに重大な悪影響を与える可能性がある。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。この四半期報告書はまた危険と不確定要素に関する前向きな陳述を含む。以下に説明するリスクを含む様々な要因のため、私たちの実際の結果は、前向き陳述で予想される結果とは大きく異なる可能性がある。
私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来ずっと重大な運営損失を受けており、予測可能な未来に重大な損失が予想されている。
我々は初期段階にある生物製薬会社であり，運営履歴が限られており，これにより我々の業務と将来性を評価することができる。私たちは2017年に運営を開始した。今まで、私たちは主に私たちの会社の組織と配備、業務計画、資金調達、私たちのプラットフォーム技術の開発と最適化、潜在的な候補製品の決定、私たちの知的財産権の組み合わせの強化、研究、臨床前研究と臨床試験の展開、そして私たちの開発計画の製造を支持することに集中してきた。我々は我々の捕食者プラットフォームに基づいて候補製品を発見·開発する方法は検証されておらず，ビジネス価値のある承認された製品を開発できるかどうかは分からない.また、現在、私たちが独立して開発している候補は2つしかありません：WTX-124とWTX-330であり、私たちの他のすべての開発プロジェクトは発見または臨床前の段階にあります。私たちは、いかなる第1段階、第2段階、または重要な臨床試験を成功させ、監督部門の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表が私たちにそうしたり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行うことができることを証明していません。したがって、もし私たちがバイオ製薬製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力のいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない。
創業以来、多額の営業損失を計上しており、製品収益は計上されていません。製品候補が開発 · 承認に成功しなければ、製品収益を生み出さない可能性があります。2024 年 3 月末期の純損失は 1620 万ドルでした。2024 年 3 月 31 日現在、累計赤字は 3 億 6，030 万ドルです。当社は、当面も引き続き損失を計上すると予想しており、 WTX—124 および WTX—330 の開発が進むにつれて、将来の製品候補が前臨床試験や臨床試験に進むにつれて、臨床、規制、品質、製造能力を拡大し、公開会社としての運営に伴う追加コストが発生するにつれて、損失は大幅に増加すると予想しています。製品候補の販売承認を取得した場合、マーケティング、販売、製造、流通に多額の商業化費用がかかります。事業目標の達成において、予期せぬ費用、困難、複雑化、遅延、その他の既知または未知の要因が発生する場合があります。商業的な能力を開発する必要がありますが、成功しないかもしれません。当社が発生する純損失は、四半期ごと、前年比で大きく変動する可能性があります。
私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。私たちはどんな収入も利益を達成しないかもしれないし、あるいは、もし私たちが利益を達成すれば、私たちは持続できないかもしれない。
今まで、私たちは候補製品や製品販売から何の収入も得ていません。私たちは今後数年以内に製品販売から何の収入も得られないと予想して、私たちは製品販売から収入を得ることができないかもしれません。私たちが製品の収入を作る能力は多くの要素に依存していますがこれらに限らず私たちの能力は
•私たちが行っている臨床前研究を完成させることに成功しました
•将来の任意の候補製品の研究用新薬またはINDの米国食品·薬物管理局(FDA)への提出に成功した
•WTX−124およびWTX−330の臨床試験に成功した
•被験者の募集に成功し将来の臨床試験を完了しました
•アメリカと外国の規制機関による候補製品の承認を得るために、すべての安全性と有効性研究を開始し、成功させた
•臨床と商業製造能力を確立し、あるいは第三者メーカーと臨床供給と商業製造の手配を行う
•私たちの候補製品の特許と商業秘密保護または規制の排他性を獲得して維持します
•承認されれば、単独でも他人との協力でも、私たちの製品の商業販売を開始することができます
•患者、医療界、第三者支払者が承認された場合、製品の受け入れを獲得し、維持する
•他の治療法と効果的に競争し
•医療保険と適切な精算を受けて維持します
•知的財産権とクレームを実行して擁護し、
•承認された後、私たちの製品の持続的に許容可能な安全状況を維持します。
バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，製品収入が生じる前にこれらの活動に関連する費用の時間や金額を正確に予測することはできない。しかも、私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品を多様化し、運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります。
私たちは私たちの運営を支援し、WTX-124、WTX−330、および任意の未来の候補製品の開発および任意の商業化を達成するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時にこの資金を集めることができなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の研究開発計画または他の業務を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
潜在的な候補製品を確定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。今後数年以内に，候補製品の臨床開発を行い，公共報告会社としての運営を支援するために必要な追加インフラを実施することにより，ますます多くの費用と運営損失が生じることが予想される。私たちの収入は、もしあれば、私たちが数年以内に商業化できないと予想される製品を販売します。もしなければ。WTX−124、WTX−330、または我々が開発した任意の他の候補製品のマーケティング承認を得た場合、製品販売、マーケティング、流通、および製造に関連する巨額の商業化費用が発生すると予想される。その中のいくつかの費用は上場承認前に発生するかもしれないし、巨額かもしれない
2024年3月31日現在、私たちは139.2ドルの現金と現金等価物を持っている。2024年3月31日現在、私たちの現金および現金等価物は、単一療法としての用量増加および拡大、またはPembrolizumabとの併用によるWTX−124の開発を完了し、単一療法としての用量増加および拡大によってWTX−330を開発することができると予想される。
我々の現金および現金等価物は、WTX−124、WTX−330、または任意の他の候補製品の開発を完了するのに十分ではないであろう。したがって、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてより多くの資金を得ることを要求されるだろう。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。もし私たちが必要な時に魅力的な条項や根本的に資金を集めないことができなければ、私たちの財務状況および私たちが現在と未来の候補製品を開発し、商業化する能力にマイナス影響を与えるであろう。そうでなければ、私たちは私たちのビジネス戦略を追求する可能性があり、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または廃止させることを余儀なくされるかもしれない
さらに、私たちの現金予測は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を使用することができる。変化する環境は私たちの現在の予想よりも資本消費速度を大幅に速くする可能性があり、私たちは計画よりも早く追加的な融資を求める必要があるかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる
私たちの将来の短期的および長期的な資本需要は、多くの要素に依存するだろう
•WTX−124およびWTX−330、または任意の将来の候補製品を含む、我々の現在の候補製品の範囲、進捗、時間、コスト、および結果を研究および開発する
•著者らの臨床前と臨床活動の増加に伴い、技術者と顧問の誘致、雇用と維持に関連するコストが増加した
•我々の主要候補製品WTX−124およびWTX−330を製造するコストと、臨床試験のための任意の将来の候補製品とを製造し、市場の承認を得ることができれば商業販売のために使用する
•私たちの共同臨床試験で使用される任意の第三者製品のコストは、これらの第三者または他のソースは含まれていない
•WTX−124、WTX−330、または任意の将来の候補製品の上場承認を得る時間および関連するコスト、ならびにマーケティング承認を取得し、そのような候補製品の任意の潜在的な商業販売から収入を得る能力；
•製品の商業化が予想される販売チームを確立するコストと、マーケティング許可を得た場合、WTX−124、WTX−330、または任意の将来の候補製品の商業化活動のコストは、マーケティング、販売、および流通コストを含む
•競争的な治療法と他の不利な市場発展が生じる可能性がある
•Harpoon Treateutics、Inc.またはHarpoonとのライセンス契約または他の将来のライセンス契約または協力協定によると、私たちは支払う任意の金額と時間を必要とするかもしれません
•任意のそのような合意に従って支払われるべき任意の将来のマイルストーン、特許使用料、または他の支払いの時間および金額を含む、将来の協力、許可または他の手配の能力、および任意のそのような合意の財務条項を確立する
•請求項の準備、立案、起訴、維持、拡大、弁護および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む
•私たちの候補製品に関する任意の製品責任または他の訴訟
•私たちは他の製品や技術を許可したり取得したりします
•上場企業の運営コストとして。
私たちは約束された外部資金源を持っていないし、私たちは受け入れ可能な条件で十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。さらに、追加資本を調達する能力は、米国国内外で潜在的に悪化しているグローバル経済状況の悪影響を受ける可能性があります。必要な場合や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、財務状況や業務戦略を実施する能力に悪影響を与え、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究段階計画、臨床試験、または将来の商業化努力、または他の運営を延期、縮小、一時停止、または廃止しなければならないかもしれません。
追加資本を調達することは、私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちのプラットフォーム技術や製品候補者の権利を放棄することを要求するかもしれません
私たちが大量の製品収入を生み出すことができない限り、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じて追加資本を求める予定だ。私たちは、株式や債務、あるいはこのような発行の可能性にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある追加証券を発行し、私たちの株主は、私たちの融資計画やそのような融資の条項に同意しないかもしれない。例えば、K 2 HealthVentures LLCまたはK 2 HVとの融資契約または融資合意の条項によれば、貸手は、当時返済されていなかった第1回A部分定期融資の未償還元金の任意の部分を私たちの普通株に変換する権利があり、この権利を行使すれば、私たちの株主の所有権利益に希釈影響を与える可能性がある。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務の発生は支払い義務を招き、私たちが追加債務を発生させる能力の制限、私たちが配当を発表する能力の制限、私たちが可能かもしれない知的財産権を得る能力の制限、そして私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限のようないくつかの制限条約を遵守することが要求されるかもしれない。また、私たちが追加債務融資を得る能力は、私たちのほとんどの資産(知的財産権を除く)の質権を担保として、K 2 HVとの融資協定に基づいて締結された契約によって制限される可能性があります。もし私たちが第三者との協力や許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちのプラットフォーム技術や製品候補者に対する貴重な権利を放棄したり、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。また、追加融資の獲得には、私たちの経営陣が多くの時間と精力を投入する必要があり、彼らの注意を日常活動から移す可能性があり、私たちの経営陣が候補製品開発を監督する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは特定の運営契約を遵守し、私たちの運営と財政的柔軟性に制限を加えることを要求する定期的な融資計画を持っている。
ローン協定の下のすべての未返済債務は、私たちの個人財産(いかなる知的財産も含まない)を担保とし、違約事件が発生した時に履行を加速する。ローン協定によると、吾らはいくつかの負の契約を遵守しなければならず、その中には、吾などが後日債務或いは保留権を招くことを制限し、任意の他の商業組織と合併或いは合併し、配当金を支払う或いはいくつかの他の分配或いは吾などの株式を購入し、吾などの資産を処分し、任意の実体或いはツールに投資することが含まれているが、ローン協定が指定したいくつかの例外状況の制限を受けなければならない。融資契約には、監査された総合財務諸表の発行、保険、および私たちの結成状態で良好な信用と政府コンプライアンスを維持するための条項を含む標準的な肯定契約も含まれています。私たちが上記のいずれかの条項を守らないと、ローン協定の下での違約につながります。
私たちの“ローン合意”の下での財務的義務と契約約束は、以下のような重大な不利な結果をもたらす可能性がある
•利息および元金の支払いに現金資源の一部を使用し、運営資本、資本支出、製品開発、および他の一般企業用途に利用可能な資金を削減することが求められている
•全体的な経済、産業、市場の不利な変化の影響を受けやすいようにしています
•私たちが特定の企業の行動を取ったり、さらなる債務や株式融資を得る能力を低下させるかもしれない制限的な条約に制限されている
•ビジネスと競争する業界の変化を計画したり対応したりする際の柔軟性を制限します
•私たちは債務がより少ないか債務超過がより良い競争相手を選択するのと比較して競争劣勢にある。
吾等の融資協議によれば、吾等の業務、運営、物件、資産又は状況に重大な悪影響を及ぼすことが予想される事件又は状況の発生は違約事件である。違約事件が発生した場合、貸手は満期金額を加速させ、支払いを加速させることができない可能性があり、貸主はこのような債務を確保するために担保中の保証権益を強制的に執行することを求める可能性があり、これには基本的に知的財産権以外のすべての資産が含まれている。また、融資協定下の契約、私たちの資産を担保とし、私たちの知的財産権を負の質権とすることは、私たちが追加債務融資を受ける能力を制限する可能性がある。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務または財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。コロナウイルス援助、救済、経済安全法案改正の2017年減税と雇用法案、あるいはTCJAと呼ばれ、改正後の1986年の国内受入法が重大に改正された。他の事項を除いて、TCJAは会社税に対する大きな変化を含み、会社税率を35%の最高限界税率から21%の統一税率に引き下げ、純営業損失の控除額を2017年12月31日以降の課税年度に生じる損失の80%に制限する(いずれもこのような純営業損失は無期限に繰り越すことができるが、繰越しない)。また、TCJAは2022年から現在の研究開発支出を差し引く選択を廃止し、通常、5年または15年以内に資本化と償却(外国研究による支出に利用できる)を要求している
CARE法案に加えて，国会の新冠肺炎対策の一部として，2020年と2021年には税収条項を含む経済救済立法が公布された。2022年8月に法律となった“インフレ低減法案”(IRA)にも、上場企業のある株の買い戻しに1%の消費税を課すことを含む新たな税収条項が導入されており、これは通常、上場企業(またはその一部の付属会社)が金銭や他の財産(会社自体の株を除く)と引き換えに会社株主から株式を買収するのに適しているが、極めて最低限の例外は除外されている。したがって、消費税は非伝統的な株の買い戻しのいくつかの取引に適用される可能性がある。TCJAやこのような追加立法による規制指導は継続されており、これらの指導は最終的には、それらが私たちの業務や財務状況に与える影響を増加または減少させる可能性がある。また，各州がTCJAや追加税法をどの程度遵守するかは不明である。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません
私たちの歴史上、私たちは大きな損失を受けた。予測可能な未来に、私たちは製品販売から収入を得ることができないと予想され、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれない。2023年12月31日現在、私たちの連邦と州の純運営損失の繰越はそれぞれ9660万ドルと4490万ドルです。“規則”第382節によると、ある会社が
会社が“所有権変更”(通常、ある株主が3年間にその持分に対する所有権(価値計算)の変化が50ポイントを超えると定義されている)を経験した場合、会社は変更前の純営業損失の繰越と他の変更前の税収属性を利用して変更後の収入を相殺する能力が限られている可能性がある。これまでの私募融資やその他の取引のため、2019年6月10日、2019年8月2日、2022年8月31日に所有権変更を経験しましたが、将来的には第382条に規定する株式変更による所有権変更を経験する可能性があります。したがって、もし私たちが課税純収入を稼ぐ場合、私たちは変動前の純営業損失の繰越と他の変動前の税収属性を使用してアメリカ連邦課税収入を相殺する能力が制限され、これは私たちの将来の納税義務を増加させ、私たちの将来の経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。もう一つのリスクは、法規の変化、例えば純営業損失の使用停止、あるいは他の予見できない原因により、私たちの既存の純営業損失と他の税務属性が満期になる可能性があるか、または将来の所得税負債を相殺できない可能性があることだ。上述したように、税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、CARE法案によって改正されたTCJAは、米国連邦税率と純営業損失の繰越を管理するルールの変化を含み、これらの変化は、純営業損失を利用して将来の課税収入を相殺する能力に著しく影響する可能性がある。また、一方の州で発生した純営業損失は、別の州で発生した収入を相殺するために使用することはできない。このような理由で、私たちは私たちの純営業損失と他の税金属性の大部分を使うことができないかもしれない。
私たちの候補製品の発見、開発、規制承認、商業化に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階にあり、私たちの現在の候補製品は臨床前と臨床開発に成功する必要があり、それから私たちは監督部門の任意の候補製品に対する承認を求めることができる。
私たちの開発はまだ初期段階で、私たちはほとんどの精力と財力を投入して私たちの捕食者プラットフォームを構築し、私たちの捕食者プラットフォームを利用することで私たちの最初のINDUKINE分子を開発した。私たちの主な候補製品は臨床試験開発の初期段階にある。また，臨床前開発の早期段階にあり，決して臨床段階の開発には入らない可能性があるプロジェクトの組合せがある。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功と最終的な商業化に大きく依存していますが、これは決して起こらないかもしれません。このようなことは何年も起こらないと予想されます。私たちは現在どんな製品の販売からも収入を得ていません。私たちは永遠に適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれません。
私たちの業務は私たちの最初のINDUKINE分子の成功に高度に依存しており、これらの分子は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床前と臨床開発を必要とし、その後、規制部門の承認を求め、製品を商業使用に投入することができる
私たちのビジネスと将来の成功は、私たちが規制部門の承認を得ることができるかどうかに大きく依存し、私たちの最初のINDUKINE分子を発売し、私たちの最先端の候補製品WTX-124とWTX-330を含む商業化に成功した
アメリカで臨床試験を開始することはFDAのINDに対する受け入れに依存し、FDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定する。FDAが追加の臨床前研究の完成を要求した場合、あるいは臨床試験を開始する前にFDAの他の要求を満たすことが要求されると、臨床試験の開始が延期される可能性がある。私たちがこれらの規制機関の指導意見を受け取り、組み入れても、FDAまたは他の規制機関は、任意の臨床試験を開始するために彼らの要求を満たしていることに同意しないかもしれないし、私たちの試験設計や選択された臨床終点に対する受容可能な立場を変更することは、追加の臨床前研究または臨床試験を完成させること、または現在予想されているよりも厳しい承認条件を適用することを要求するかもしれない。他の国では、EU諸国を含めて、同様の手続きやリスクが臨床試験申請に適用されている
私たちは、FDA遅延、私たちのINDS、試験設計の改訂と試験方案の最終決定、患者募集と登録の困難、臨床用品の品質と提供、または早期安全信号のような初歩的な試験実行に関連する問題に直面する可能性がある
FDAの承認された生物製品ライセンス申請(BLA)または新薬申請(NDA)を取得するまで、米国ではいかなる生物製品の販売も許可されていない。私たちはこれまでBLAやNDAをFDAに提出したこともなく、類似した外国監督機関にも同様のマーケティング申請を提出したことがない。BLAまたはNDAは、候補製品が各必要な適応に対して安全、純粋かつ有効であることを決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAやNDAはまた，製品の化学，製造，制御に関する重要な情報を含む必要があり，製造施設は許可前および検査に成功しなければならない
BLAやNDAに対するFDAの承認は保証されず，審査や承認過程は高価で不確実であり，数年かかる可能性がある。FDAは承認過程でも大きな裁量権を持っている。BLAまたはNDA承認に必要な臨床前研究および臨床試験の数およびタイプ候補製品、疾患または
候補製品は、治療のための条件および任意の特定の候補製品に適用される法規を設計する。臨床前研究や臨床試験に関連する時間や費用は高いにもかかわらず，失敗はどの段階でも発生する可能性がある
FDAはまた、承認を支援する安全性および有効性データの十分性を審議する専門家グループ、すなわち諮問委員会を要求することができる。諮問委員会の意見には拘束力はないが，完成した臨床試験に基づいて開発された任意の候補製品が承認される能力に大きな影響を与える可能性がある
私たちが製品収入を作る能力は、WTX-124、WTX-330、および未来の候補製品を開発することに成功した私たちの能力に大きく依存します。このような収入は何年も起こらないと予想されます。私たちの候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう
•臨床前研究と臨床試験を完成し、良好な結果を得た
•FDAはINDS或いは類似外国監督機関の類似規制申請を受けて、著者らの候補製品の臨床試験と著者らの未来の臨床試験の提案設計を行う
•FDAのBRASまたはNDAを含む関連規制機関の上場承認を受け、このような承認を維持する
•私たちの第三者製造業者と商業製造能力を手配したり確立したりします
•承認された後、私たちの製品は許容可能な安全状態を維持します
•科学者と商人で構成された組織を維持して発展させ、彼らは私たちの製品と技術を開発することができる
一般的に、バイオ製薬製品の安全性に対する公衆の懸念は、規制部門の承認を得る能力を延期または制限する可能性があり、私たちのラベルに不利な情報が含まれているか、あるいは追加コストが発生する可能性のある他の活動が要求される可能性がある。私たちはまだFDAのいかなる製品に対する承認も得ていない。このような経験の不足は、WTX−124、WTX−330、または任意の将来の候補製品がある場合、FDA承認をタイムリーに得る能力を阻害する可能性がある
当社が会社に融資し、将来的に任意の収入を創出する能力を含む事業の成功は、主にWTX-124、WTX-330、および任意の将来の候補製品の成功開発、規制承認、商業化に依存し、これは決して起こらないかもしれない。我々の早期開発段階を考慮すると，1つの治療法の安全性と有効性が商業化されるのに十分であることを証明するのに数年かかるであろうし，決してできない可能性がある。もし私たちが開発できない場合、あるいは規制部門の承認を得ることができない場合、あるいは承認されれば、私たちは現在または未来の候補製品の商業化に成功できない場合、私たちは私たちの業務を継続するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない
我々の捕食者プラットフォームに基づいて候補製品を発見·開発する方法は検証されておらず，ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかも分からない
私たちの業務の成功は主に私たちの新しい捕食者プラットフォームに基づく製品を発見、開発、商業化する能力にかかっている。WTX−124およびWTX−330に関連する良好な臨床前研究結果が得られているが，両薬剤とも我々のPredatorプラットフォームを用いて開発され，WTX−124に関連する良好な早期臨床試験結果が発表されているが，いずれの候補製品も臨床試験中または後に発売承認された有効性および安全性を証明することに成功していない可能性もある。われわれのPredatorプラットフォームが臨床前研究から臨床開発まで，最終的に市場承認を得た候補製品を生産できることは保証されない。私たちはほとんどの精力と財力を投入して私たちの捕食者プラットフォームを構築し、私たちの捕食者プラットフォームを利用して私たちの最初のINDUKINE分子を開発することによって、私たちの将来の成功は私たちのプラットフォームと私たちのプラットフォームを利用して開発した候補製品の持続的な成功開発に強く依存しています。私たちのすべての候補製品は私たちのPredatorプラットフォームに基づいているので、私たちが未来に遭遇する可能性のあるいかなる候補製品に関連する開発問題も私たちの他の候補製品の開発に影響を与える可能性があり、どのような開発問題も重大な遅延や意外なコストを招く可能性があり、最終的に解決できない可能性がある
また、FDAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は潜在製品のタイプ、複雑性、新規性及び期待用途と市場によって異なる可能性がある。新製品候補製品の規制審査過程は、他のより有名または広範に研究された薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、所要時間も長い可能性がある。そのため、より成熟した技術に基づく候補製品と比較して、私たちはより大きな監督管理負担、すなわち臨床試験を開始するか、あるいは私たちの候補製品の監督管理許可を得ることに直面する可能性がある。また、私たちが上場承認を得る可能性のあるどの候補製品も、製造、流通、販売促進に関する要求を含む広範な承認後の規制要求を受ける可能性がある。私たちはこのような要求を遵守するために多くの時間と資源を投入しなければならないかもしれない
INDUKINE分子の製造にはリスクがあり、切断可能なプロテアーゼリンカーを含む新規な多ドメイン生物製品であるため、商業規模の生産は行われていない。私たちは後期臨床開発や商業生産に必要な規模でINDUKINE分子をタイムリーにまたは根本的に製造できない可能性があり、これは私たちの臨床試験を行い、規制承認を求めたり、私たちの計画を商業化する能力に悪影響を与え、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう
現在使用されている製造細胞系および将来的に我々のプロテアーゼ溶解可能リンカーを含む多ドメインタンパク質を製造するために使用される可能性のある細胞株は、INDUKINE分子の製造中に意外なタンパク質分解が生じる可能性があり、不要な断片は精製プロセスによって十分に除去できない可能性があるというリスクがある。インドール分子の複雑性と生物製品生産に固有の挑戦により、このような斬新な多構造域組成はリスクをもたらす可能性がある。したがって，我々のINDUKINE分子は製造遅延や失敗のリスクが高い。また，製造の観点からは，我々が開発可能な各INDUKINE分子は唯一無二であるため，他のINDUKINE分子の製造から学んだことは，新たなINDUKINE分子の製造には適用できない可能性がある。新たな候補製品の臨床試験を開始する前に，製造されたINDUKINE分子は広範な分析試験を完了し，ヒト研究のための資格を持たなければならない。著者らは著者らの分析テストの適時な完成或いは結果及び人体研究への適用性を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が著者らの提案した臨床材料を受け入れるかどうか、或いは著者らの分析テスト結果が最終的に未来の計画或いは臨床試験の更なる発展を支持するかどうかを予測することができない。したがって、私たちは私たちが予想されているタイムラインで任意の未来の臨床計画のためにINDまたは同様の申請を提出できるかどうかを確認することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDAまたは他の規制機関が将来の臨床試験の開始を可能にすることを保証することもできない。また，臨床試験に必要な規模で候補製品を生産できるかどうかや，任意の承認された製品に対して，タイムリーあるいはまったく商業的な生産ができないかどうかは，我々の業務に悪影響を及ぼす可能性もある
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある
著者らはすでに著者らの主要な候補製品WTX-124とWTX-330を初歩的に開発し、それぞれ末期固形腫瘍の治療と再発或いは難治性末期或いは転移性腫瘍或いはリンパ腫の治療に使用した。しかし、私たちの開発努力は少数の癌タイプに限られ、より大きな潜在力が証明される可能性のある他の癌タイプを探す機会を放棄したり延期したりする可能性があります。同様に、私たちは、より大きな商業可能性が証明される可能性のある他の潜在的な候補製品の機会の追求を放棄または延期するかもしれない
私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、私たちは協力、許可、または他の同様の手配を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないし、候補製品の独占開発権と商業化権利を保持すればもっと有利になるだろう
臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちの適時または根本的に監督管理の承認を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与える
臨床前候補製品の失敗のリスクは高い。著者らは臨床前候補製品の臨床試験を開始する前に、広範な臨床前テストと研究を完成し、アメリカのINDS或いは他の司法管轄区の類似応用を支持しなければならない。著者らは著者らの臨床前試験と研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちが提出した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは著者らの前臨床試験と研究の結果が最終的に私たちの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することができない。したがって，我々が期待しているタイムライン上でINDや同様の臨床前計画申請の提出に成功することを保証することはできず，INDや同様の申請の提出がFDAや他の規制機関が臨床試験の開始を可能にすることを保証することもできない
臨床前研究と臨床試験は高価で、時間がかかり、設計と実施が困難であり、しかも不確定な結果に関連している。また、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床前研究或いは臨床試験の結果を予測できない可能性がある
私たちの現在と未来のどの候補製品にも、失敗のリスクは高い。私たちの未来の候補製品がいつ、あるいは臨床前研究に成功するかどうか、あるいは私たちの現在または未来の候補製品が臨床試験を完成するかどうか、その安全性と有効性を評価するか、あるいは最終的に監督部門の承認を得るかどうかを予測することはできない。必要な法規の承認を得て、私たちの任意の候補製品を市場に出して販売するためには、広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で使用されることが安全かつ有効であり、各目標に使用できることを証明しなければならない
指示する。臨床前や臨床試験は費用が高く，完成までに数年かかる可能性があり，結果自体は不確定である。失敗は臨床前または臨床試験中のいつでも発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。特に，WTX−124やWTX−330のいくつかの臨床前研究が行われ，早期臨床開発段階に入っているが，これら2つの候補品がこれまでの臨床前研究のようにわれわれの臨床試験に現れるかどうかは不明である。同様に、中期または初歩的な臨床データまたは結果を保証することはできないが、WTX-124によって報告された初歩的な1/1 b期の臨床データは将来の臨床データまたは結果を予測することを含むが、早期臨床試験の成功がその後の臨床試験の成功を招くことを保証することもできない。バイオ製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，他にも，臨床試験施行期間中の臨床前発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった
いくつかの場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された臨床試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案に対する堅持、及び臨床試験参加者の退学率を含む。もし私たちが計画した任意の候補製品の臨床前研究または臨床試験で積極的な結果を得ることができなければ、私たちの候補製品の開発スケジュール、規制承認と商業化の見通し、およびそれに応じた私たちの業務および財務の見通しは、実質的で不利な影響を受けるだろう
私たちは臨床試験の開始、完成、終了、あるいは一時停止の面で重大な遅延に遭遇する可能性があり、これは私たちのコスト増加を招き、私たちの収入を創造する能力を延期または制限し、私たちのビジネスの将来性に不利な影響を与えるかもしれない
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、候補製品の期待適応に対する安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。もしあれば、どんな臨床試験も計画通りに行われるか、予定通りに完成することは保証できません。臨床試験中または臨床試験の結果として、私たちは、上場許可を得るか、または私たちの現在または未来の候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性がある多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性がある
•十分な臨床前毒理学や他のものは生まれないかもしれません体内にあるあるいは…体外培養臨床試験のデータを開始するために規制されています
•規制当局と試験設計について合意する上で、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれない
•規制機関または機関審査委員会またはIRBsまたは道徳委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可してはならない
•私たちは予想された試験地点と予想された契約研究機関(CRO)と受け入れ可能な条項の合意に遅れたり、合意に達しなかったりする可能性があり、その条項は広範な交渉を必要とする可能性があり、CROと試験場所によって大きく異なる可能性がある
•臨床試験場所は試験方案から外れ、試験を脱退するか、あるいは管理要求に従って試験を行わない可能性がある
•私たちの候補製品の臨床試験に必要な被験者の数は私たちが予想していたより多いかもしれないし、被験者は私たちが予想した速度で登録したり、臨床試験を継続したりすることができないかもしれない
•私たちの研究で登録された被験者は、彼らの資格を詐称するか、または臨床試験案に適合しない可能性があり、被験者を試験から削除し、臨床試験に必要な登録人数を増加させるか、またはその持続時間を延長する必要がある
•被験者は私たちが開発している候補製品の適応に対して別の治療法を選択するか競争の臨床試験に参加することができます
•被験者は深刻な副作用や予期せぬ薬物関連の副作用を経験するかもしれません
•私たちの候補製品の臨床試験は不利、不確定、または臨床的に取るに足らない結果をもたらすかもしれない
•私たちは決定することができますか、または規制機関、IRBs、または倫理委員会は、臨床試験案を変更したり、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求したり、または製品開発計画を放棄することを決定することができます
•新しい臨床試験場所を増やす必要があるかもしれません
•私たちの第三者請負業者は、私たちの候補製品を生産したり、私たちの臨床試験を代表する請負業者を含めて、法規の要求を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行したり、または全く遵守しない可能性があります
•製造プロセスまたは第三者請負業者の任意の必要または所望の変更は、他の遅延をもたらす可能性がある製造遅延に遭遇する可能性があります
•私たちまたは私たちの第三者請負業者は遅延に遭遇するかもしれません。原因は公衆衛生危機に関連する合併症、例えば新冠肺炎の流行です
•任意の候補製品の臨床前試験および研究および臨床試験のコストは、私たちが予想しているまたは私たちが利用できる財務資源よりも高いかもしれない
•候補製品の供給や品質、あるいは候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足しているか不十分であるか、または臨床試験のために十分な量の併用療法が得られない可能性があります
•報告は、我々の候補製品の安全性または有効性の懸念を引き起こす他の癌療法の臨床前または臨床試験から来る可能性がある
•規制当局は私たちの候補製品を承認する要求を修正するかもしれないし、これらの要求は私たちが予想しているのとは違うかもしれない
もし私たちが期待している臨床試験およびテスト以外に、私たちの候補製品に追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品に対する臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの臨床試験または試験の結果が不利またはわずかに有利である場合、または任意の候補製品に安全問題がある場合、私たちは：
•追加的な計画外費用が発生します
•臨床試験の一時停止や中止が要求されています
•もし可能であれば、上場承認を得るために遅延される
•承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない
•重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルの承認を得ること；
•追加の上場後のテストまたはその他の要求を受ける
•承認を支援するための追加的な臨床試験が求められています
•規制部門に薬物の承認を撤回または一時停止させるか、または修正されたリスク評価および緩和戦略(REMS)の形態でその流通に制限を加える
•警告や禁忌症のようなタグ付け説明
•承認された後、製品を下積みする
•訴訟を受けた
•私たちの名声は損なわれた
海外で臨床試験を行うことは、私たちが私たちの候補製品のためにしているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには，外国に登録された患者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと，外国規制計画に関する追加行政負担を管理すること，およびこのような外国に関連する政治的·経済的リスクがある
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法で試験の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画は影響を受ける可能性がある。例えば、2022年12月、“2022年食品·薬物総合改革法案”の成立に伴い、国会は、各新薬や生物製品の第3段階臨床試験または任意の他の“重要な研究”のための多様な行動計画の制定と提出をスポンサーに要求している。これらの計画はより多くの異なる患者群がFDA監督製品の後期臨床試験に参加することを奨励することを目的としている。具体的には，行動計画には，スポンサーの登録目標，これらの目標の基本原理，スポンサーがこれらの目標をどのように実現しようとしているかの解釈が含まれなければならない。このような要求に加えて、立法はFDAに多様な行動計画に関する新しいガイドラインを発表するように指示した。
同様に，EUの臨床試験に関する規制構造も最近変化している。EU臨床試験条例，あるいはCTRと呼ばれ，2014年4月に採択され，EU臨床試験指令が廃止され，2022年1月31日に施行された。臨床試験指令は、各加盟国で主管する国家衛生当局および独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(CTA)を提出することを要求しているが、CTRは集中的なプロセスを導入し、すべての関連加盟国に申請を提出することのみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。既存の要求のこれらや他の変化に適応できない場合や，新たな要求や臨床試験を管理する政策を採用できなければ，我々の発展計画が影響を受ける可能性がある。
上記の要素に加えて、私たちの候補製品を調合または製造面で変更することができるかもしれません。この場合、私たちの修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために追加の臨床前研究を行う必要があるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれませんし、全く成功しないかもしれません
当社の製品候補の臨床試験の開始と完了、および規制当局の承認を得るために必要な有効性および安全性の実証が失敗した場合、当社の事業に重大な損害を与えます。当社は、臨床試験が計画どおりに開始されたり、予定通りに完了したり、臨床試験の再編が必要でないことを保証することはできません。また、前臨床試験または臨床試験の大幅な遅延は、当社の製品候補を独占的に商業化する権利を有する期間を短縮したり、競合他社が当社よりも先に製品を市場に投入することを許可したり、当社の製品候補を成功させる能力を損ない、当社の事業および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。また、臨床試験の遅延の原因、または原因となる要因の多くは、最終的に当社の製品候補の規制当局承認の拒否につながる可能性があります。
もし著者らが臨床試験中に患者登録の遅延或いは困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は延期或いは他の不利な影響を受ける可能性がある
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，それ以外に，研究が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。患者の登録は多くの要素に依存している
•調査中の病気の重症度は
•患者資格と議定書に規定されている導入と排除基準
•試験の主な終点に必要な患者群の規模と健康状況を分析した
•患者と試験場所の距離
•実験の設計
•私たちは適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集することができます
•研究中の候補薬の他の既存療法に対する潜在的優位性に対する臨床医および患者の見方は、私たちが調査している適応のために承認される可能性のある任意の新薬を含む
•患者の同意を得て維持する能力は
•私たちは治療中と治療後に患者の能力を十分に監視します
•臨床試験に参加した患者が試験完了前に試験を終了するリスク；および
•著者らは公衆衛生危機の影響、例えば新冠肺炎の大流行を含む制御できない要素を含む可能性があり、これは患者、主要な研究者或いはスタッフ或いは臨床場所の獲得性を制限する可能性がある
また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うであろう。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行うことが予想され、これはこれらの臨床試験地点で著者らが臨床試験を行うことができる患者数を減少させる
十分な数の患者を臨床試験に参加させることはできませんが、これは深刻な遅延を招き、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれません。私たちの臨床試験における登録遅延は、私たちの候補製品の開発コストを増加させ、候補製品の開発と承認過程を減速または停止させ、製品の販売開始と収入創出に必要なマーケティング承認を求める能力を危険にさらす可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、必要に応じて追加融資を得る能力を制限する
私たちの候補製品は不良や予期せぬ深刻な副作用を引き起こす可能性があり、その規制部門の承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(あれば)
私たちの候補製品による不良または予期しない深刻な副作用は、私たちの臨床前研究を中断、延期、または停止させる可能性があり、または私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が規制承認を遅延または拒否する可能性がある。多くの癌治療法のように、私たちの候補品を使うと副作用が生じる可能性が高いかもしれません。私たちの実験結果は、これらまたは他の副作用の重症度と流行度を明らかにする可能性があり、これは受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。治療に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある
また，設計により，臨床試験は潜在患者集団のサンプルに依存している。患者数と接触時間が限られているため、私たちの候補製品は希で深刻な副作用は、より多くの患者が候補製品に接触した時にのみ発見される可能性がある。もし私たちの候補製品が発売許可を得て、私たちあるいは他の人が承認を得た後にこのような候補製品による不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大なマイナス結果を招く可能性がある：
•規制当局は、“ブラックボックス”警告や禁忌症のようなラベル説明書の追加を要求するかもしれない
•患者に配布するためにこのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれません
•規制当局は、医薬品ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、または制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を確保する要素を含む可能性があるリスクを低減するためのREMS計画の策定を要求することができる
•私たちはこれらの候補製品の分配または管理方法を変更し、追加の臨床試験を行うか、または候補製品のラベルを変更することを要求されるかもしれない
•私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない
•規制部門はこのような製品候補製品の承認を撤回または制限することができる
•私たちはこれらの候補品を市場から除去することに決定するかもしれない
•私たちは起訴され、私たちの候補製品に接触したり服用したりする個人による傷害に責任を負うかもしれない
•私たちの名声は損なわれるかもしれない
これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある
時々、私たちは臨床試験の一時的なトップラインや初歩的なデータを公表するかもしれない。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データあるいは“最も重要な”データは依然として監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前公表された初歩データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります
私たちはWTX-124を開発しており、第三者薬と組み合わせてWTX-330および将来の候補製品を開発している可能性があり、その中のいくつかはまだ開発中であり、私たちはこのような薬物の安全性、供給、規制状態、または規制承認が限られた制御を持っているか、または制御されていないかもしれない
我々は、WTX−124を開発しており、承認または承認されていない可能性のある第三者抗癌薬と組み合わせて、WTX−330および他の将来の候補製品を開発している。例えば，WTX−124の臨床試験を行っており，単一療法としても臭化リビーズとの併用も可能である。私たちが現在の候補製品および第三者薬と組み合わせて使用する任意の未来の候補製品を開発し、最終的に商業化する能力があるかどうかは、商業的に合理的な条項でこのような薬剤を獲得して臨床試験を行う能力と、承認されれば、これらの薬剤を私たちの商業化製品と一緒に使用できる能力に依存する。現在または潜在的な将来のビジネス関係が商業的に合理的な条件で、または安定したこのような薬物供給を提供してくれないかどうかを決定することはできない。新しい成功したビジネス関係を維持または確立できなかった、またはそのような第三者薬を市場で購入する費用は、私たちの開発スケジュールを延期し、私たちのコストを増加させ、現在の候補製品と任意の未来の候補製品を商業的に実行可能な療法として開発する能力を危険にさらす可能性がある。いずれかの状況が発生した場合、私たちの業務、財務状況、経営業績、または見通しは実質的な損害を受ける可能性があります
さらに、別の製品または候補製品と組み合わせて使用される候補製品の開発は、単一のエージェント候補製品が直面しない課題をもたらす可能性がある。例えば，WTX−124と臭化リズマブの併用臨床試験は併用療法による有害事象を引き起こす可能性があり，このような臨床試験で報告されている単一療法の安全性に悪影響を及ぼす可能性がある。検査点阻害剤はすでに不良事件が証明されており、肺、肝臓と他の器官システムに関連する免疫関連不良事件を含み、これは著者らの臨床試験の最大用量を制限し、或いは他の方法で著者らの連合臨床試験に負の影響を与える可能性がある。さらに、FDAまたは同様の外国規制機関は、任意の観察された効果に対する各製品および候補製品の貢献を評価するために、より複雑な臨床試験設計を使用することを要求するかもしれない。このような試験の結果は、これまでのどの積極的な試験結果も、私たちの候補品ではなく、第三者薬によるものであるべきであることを示すかもしれない。もし私たちが監督部門の承認を得たら、第三者薬物に関連する発展もこの組み合わせの臨床試験および私たちのビジネスの将来性に影響を与える可能性がある。このような発展は第三者薬物の安全性或いは治療効果の変化、第三者薬物の獲得性、品質の変化、及び第三者薬物に関連する製造と供給問題を含む可能性がある
我々が上場承認を得ることができれば、FDAや同様の外国規制機関は、相互使用された製品クロスマークの共同使用を要求する可能性がある。もし私たちが第三者薬の権利がなければ、これは私たちがこの要求を満たすために第三者と協力する必要があるかもしれない。また、FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの候補製品と組み合わせて使用される第三者薬物の承認を取り消す可能性があるか、またはそのような薬剤が安全性、有効性、製造、または供給問題に生じる可能性があるリスクに直面し続ける。同様に、候補製品と組み合わせて使用される第三者薬が、任意の候補製品のために選択された適応のケア基準に置き換えられた場合、FDAまたは同様の外国の規制機関は、追加の臨床試験を要求するかもしれない。このようなリスクの発生は、私たち自身の製品を招く可能性があり、承認されれば、市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないだろう。
私たちが他の候補製品を決定したり発見したりする努力は成功しないかもしれない
当社は、現在開発中の製品候補に加えて、他の治療機会を模索する予定ですが、いくつかの理由により、臨床開発のための実行可能な新製品候補を特定または発見できない可能性があります。潜在的な製品候補を特定できなかった場合、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
追加適応症のための既存および計画中の製品候補の開発を追求し、新製品候補および疾患標的を特定するための研究プログラムには、多額の技術的、財政的、人的資源が必要です。
彼らは最終的に成功した。我々の研究計画は当初，潜在的適応および/または候補製品の決定に希望を示す可能性があったが，様々な原因で臨床開発結果が得られなかった
•使用される研究方法は、潜在的な適応および/または候補製品を決定することに成功しない可能性がある
•さらなる検討の後、潜在的な候補製品は、それらが有効な薬剤である可能性が低いことを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある；または
•私たちの候補製品のためにより多くの治療機会を決定するために、私たちが持っているより多くの人力と財力が必要かもしれないし、内部研究計画を通じて適切な潜在的候補製品を開発することによって、製品の組み合わせを開発、多様化し、拡大する能力を制限しているかもしれない
したがって、現在の候補製品のためにより多くの治療機会を決定することができるか、または内部研究計画によって適切な他の候補製品を開発することができる保証はなく、将来の成長および将来の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で私たちの候補製品をテストする時も、商業販売後にも、私たちが獲得する可能性のあるいかなる製品責任保険も、このようなクレームのすべての損害を含まないかもしれません
私たちは生物製薬製品の研究、開発、製造、マーケティング、使用に存在する潜在的な製品責任リスクに直面している。私たちは臨床試験で候補製品を使用して、未来のいかなる承認された製品の販売も、私たちを責任クレームに直面させる可能性があります。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる
臨床試験過程は潜在的な副作用を識別と評価することを目的としているが、監督部門の許可後であっても、薬物は常に予測できない副作用を示す可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が臨床試験期間中あるいは承認後に不良副作用を引き起こすなら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が私たちの製品候補を使用すべきでないかを決定するために、いかなる警告も遵守しない可能性がある。もし私たちが製品責任クレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは巨額の責任を招いたり、私たちの候補製品を制限または停止したり、マーケティングの許可を得た可能性のある任意の製品の開発または商業化を制限または停止することができます。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
•臨床試験を延期または中止します
•すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した
•私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう
•臨床試験参加者は脱退したり、新しい試験参加者を募集することが困難である
•規制当局が調査を開始しました
•関連訴訟の弁護や和解の費用
•経営陣の時間と資源を移転する
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限；
•財務に大きな負の影響を与えます
•もし承認されたら、私たちのどんな候補製品も商業化できない
私たちは製品責任保険の購入と維持を求めますが、この保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちが臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲の費用が増加しているため、私たちは発生する可能性のある任意の責任を満たすために、合理的なコストまたは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームや私たちの未保険負債または保険負債を超える一連のクレームがあれば、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではないかもしれません。私たちの業務運営は実質的な損害を受ける可能性があります
私たちは候補製品を商業化したことがありません。私たちは必要な専門知識、人員、資源が不足しているかもしれません。規制によって承認されたどんな製品も商業化することに成功しています。私たち自身もパートナーとも
私たちは候補製品を商業化したことがない。私たちは現在販売チームもなく、マーケティングや流通能力もありません。私たちの候補製品を商業的に成功させるために、もし何かの製品が承認された場合、私たちは私たち自身の販売、マーケティング、供給能力を発展させなければなりません。またはこれらの活動を1つまたは複数の第三者にアウトソーシングしなければなりません
候補製品を商業化することに影響を与える可能性のある要素は、私たちが十分な数の有効な販売およびマーケティング担当者を募集し、保持することと、十分な数の医師が私たちの候補製品のために処方する能力を接触または説得する能力と、独立した販売およびマーケティング組織を作成することによって生じる可能性のある任意の予測不可能なコストを含む。販売とマーケティング組織を設立するには大量の投資が必要で、非常に時間がかかり、候補製品の発表が遅れる可能性があります。私たちはアメリカ、EU、または他の重要なグローバル市場に効果的な販売とマーケティング組織を作ることができないかもしれない。私たちが1つ以上の第三者に依存する必要がある程度では、私たちはこれらの第三者のマーケティングや販売活動にほとんど支配権がないかもしれません。私たちの製品販売収入は、私たち自身が候補製品を商業化する収入よりも低いかもしれません。私たちはまた、候補製品の販売とマーケティング努力を助けるために、第三者を探す競争に直面します。もし私たちが自分の流通やマーケティング能力を確立できない場合、あるいは適切なパートナーを見つけて私たちの候補製品を商業化することができなければ、これらの製品から収入を得ることは困難かもしれません
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来私たちは開発や商業化を求める可能性のある任意の候補製品も競争に直面し、競争は主要な製薬、専門製薬、バイオテクノロジー会社などから来ている。我々は製薬，バイオテクノロジー，その他関連市場で競争を展開しており，これらの市場では癌治療のための免疫療法が開発されている。異なる規模の製薬やバイオテクノロジー会社の部門を含む癌治療の免疫療法の開発に取り組んでいる会社もある。これらの競合療法のいくつかは私たちの方法と同じまたは類似した科学的方法に基づいており、他のいくつかは全く異なる方法に基づいている。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する
私たちは癌治療のための最初の候補製品を開発していますが、私たちのどの候補もまだ市場の承認を得ていません。すでに多くの癌治療法が市販されており，現在承認されているいくつかの療法はブランド療法であり，特許保護されており，他の療法は後発薬に基づいて提供されている。これらの承認された療法の多くは公認されており，医師，患者，第三者支払者に広く受け入れられている。保険会社や他の第三者支払者も非特許製品の使用を奨励する可能性がある。私たちは私たちの候補製品が承認されれば、それらの価格は競争相手の模造薬より著しく高いと予想している。これは、私たちの候補製品を既存の療法と組み合わせて使用したり、既存の療法の代わりに候補製品を使用したりすることを、私たちのビジネス戦略を実現することを困難にするかもしれない。技術ビジネス適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加に伴い、競争はさらに激化する可能性がある
免疫療法としてサイトカインが開発されており，モノクロナル抗体，細胞療法，リゾチームウイルス，ワクチンなど様々な方法が開発されていることが知られている
我々の主要候補製品WTX−124が承認された場合、IL−2またはIL−2に基づく他の癌療法からの競合に直面する可能性がある。プロスタサイクリンはIL−2と非常に類似した合成蛋白であり，転移性腎細胞癌や黒色腫の治療に許可されている。また，Anaveon AG，Anwita Biosciences，Inc.，Ascendis Pharma A/S，Asher BioTreateutics，Inc.，Aulos Bioscience，Inc.，BioNTech SE，Cue Biosphma，Inc.，DEKA Biosciences，Inc.，Merck&Co.，Medicenna Treateutics Corp.，Onal Oncology PLC，F.Hoffmann-La-Roche，theSynkine，Inc.およびXilTreutics Corp.，Mical Oncology PLC，F.Hoffmann-La-Roche，theSynkine，Inc.およびXTreatetics Inatetics，Inc.を含む開発中の癌治療IL−2計画を修正した他の会社も知られている。
現在市場では癌治療のIL−12療法は承認されていない。しかし，承認されれば，WTX−330は腫瘍適応の臨床および臨床前開発において，サイノフィ社(Amunix)，DEKA生物科学社，トンボ治療会社，Juno治療会社(百時美施貴宝社)，Turnstone生物会社(武田製薬有限会社と協力)，Philogen S.p.A.，OncoSec医療会社，Sonnet生物治療会社，Xilio治療会社，Zymeworks社の計画を含む他のIL−12サイトカイン計画からの競争に直面する可能性がある。
私たちの競争相手は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、またはより深刻ではない、より便利で、または安い製品の開発、買収、またはライセンスに独占的に成功するかもしれない。私たちはこれらの組織と臨床試験場や臨床試験の患者登録を確立することで競争しています
そして、合格した科学·管理職を募集し、維持することは、私たちの専門レベルと私たちの業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある
私たちの多くの競争相手は、単独でも彼らとのパートナーでも、研究開発、製造、臨床前と臨床テスト、監督管理の承認および清算とマーケティングの承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。古い製薬会社は莫大な資金を投入して新候補製品の発見と開発を加速するかもしれないし、許可は私たちの候補製品の競争力を低下させたり、時代遅れの新候補製品にしたりする可能性がある。規模が小さい企業や初期段階にある企業も、大手·成熟会社との連携による手配を含む重要な競争相手となる可能性がある。また、承認された製品と競争するいかなる新製品も、価格競争を克服し、商業的に成功するために、効果、利便性、耐性、安全性の面で納得できる優位性を示さなければならない。競合製品の供給は、商業化候補製品に対する需要と価格を制限する可能性があります(あれば)。既存またはその後に発売された薬物との競争ができないことは、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なうだろう。
私たちの候補製品の潜在市場規模は推定しにくいです。もし私たちのいかなる仮定が正確でなければ、私たちの候補製品の実際の市場は私たちが推定したものより小さいかもしれません
私たちの候補製品の潜在的な市場機会は推定しにくいです。もし私たちの候補製品が承認されれば、最終的に私たちの候補製品の販売が許可される適応、私たちの候補製品と併用する任意の薬物、競争療法と治療方法の成功、医学界の受け入れ程度、患者が獲得した機会、製品の定価と精算に依存します。候補製品の潜在的な市場機会の推定は、業界知識および出版物、第三者研究報告、および他の調査を含む可能性がある多くの仮定に基づいている。我々の内部仮定は合理的であると信じているが，これらの仮定は我々の経営陣の重大な判断に関連しており，本質的には不確実であり，その合理性は独立したメッセージ源の評価を得ていない.もしどんな仮定が不正確であることが証明されたら、私たちの候補製品の実際の市場は私たちの潜在的な市場機会の推定よりも小さいかもしれない
私たちの候補製品の商業化の成功は、私たちがどの程度有利な保証範囲、十分な精算レベル、第三者支払者との定価政策を獲得し、維持するかにある程度依存するだろう
承認されれば，第三者支払者(連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画，管理型医療機関，個人健康保険会社を含む)の保証範囲や精算範囲の可用性や十分性は，多くの患者が我々の候補品などの処方薬を負担できるために重要である。第三者支払者の製品に対する許容範囲と精算レベルを実現する能力があるかどうかは、候補製品の商業化に成功する能力に影響を与える。私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のあるどんな製品もアメリカ、EU、あるいは他の場所で保険と精算を受けることができることを保証することはできません。将来的にはいかなる精算も減少またはキャンセルする可能性があります
第三者支払者は、医薬品およびサービスの価格にますます挑戦するようになっており、多くの第三者支払者は、同等の模倣薬、生物類似またはより安価な治療法が利用可能であるため、特定の薬物または生物製品に保険および精算を提供することを拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。私たちの候補製品に対してより良い治療効果あるいはより良い管理利便性を示しても、既存の第三者療法の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品または既存の市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりする可能性があり、承認された場合、候補製品への投資は適切なリターンを達成できないだろう。私たちの候補製品が承認され、第三者支払者が候補商品のために保険を受けても、それによる精算支払い率が十分に高くない可能性があり、あるいは受け入れられないほど高い共同支払いを患者が発見する必要があるかもしれない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちの費用を支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にならないかもしれません。政府医療計画又は個人支払者が要求する強制割引又はリベート、並びに将来的に米国価格以下で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和により、薬品の純価格が低下する可能性がある。精算が得られない場合や限定精算のみでは、候補製品を商業化することに成功しない可能性があり(承認されれば)、候補製品のために満足な財務リターンを得ることができない可能性がある
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。新薬の発売承認、定価と精算を管理する法規は国によって異なる。米国では，第三者支払者が新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。米国では，連邦医療保険や医療補助計画は，第三者支払者が薬品や生物製品の保険·精算政策をどのように策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。一部の第三者支払人は新しい或いは革新的な設備或いは薬物療法の保証範囲を事前に承認してから、医療に精算することができるかもしれません
この治療法を使った提供者です承認されれば、第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのような決定を下すのか予測できません
米国の第三者支払者には、統一された製品保証や精算政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払者によって異なり、一方の支払側の保証範囲と精算は、他方の支払側の保証と精算を保証しない。したがって、保証範囲の決定プロセスは通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちの候補製品を使用するために単独で各支払人に科学的かつ臨床的な支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる
我々が開発した候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，病院，癌治療センター，第三者支払人，医学界の他の人が商業的に成功するために必要な市場受容度を達成できない可能性がある
我々が開発した任意の候補製品が市場承認を得た場合，単一エージェントとしても他の療法と併用しても，医師，患者，病院，癌治療センター，第三者支払人，医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。例えば，化学療法，放射線治療，何らかの既存の免疫療法などの癌療法は医学界で成熟しており，医師はこれらの療法に依存し続ける可能性がある。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません
すべての製品が商業販売に使用されることが許可された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する
•代替療法と比較して、その有効性、安全性、潜在的利点
•副作用の流行率や重症度は
•代替療法と比較して、この製品の利便性および使いやすさ
•臨床適応を承認しています
•ターゲット患者群は新しい治療方法を試みたいかどうか、医者がこのような治療方法を処方したいかどうか
•科学機関が発表したガイドラインにはこの製品に関する提案があります
•適用された場合に製品を併用療法として使用することを含む、十分な第三者保険カバー範囲および適切な補償を得ることができる；
•実力のあるマーケティング、販売、流通支援
•私たちの販売とマーケティング努力の有効性
•他の新製品を同じ適応に承認し
•私たちは競争力のある価格で製品を提供して売ることができる
もし私たちが製品の発売許可を得たが、その製品が十分な市場受容度に達していなければ、私たちはその製品から重大な収入を発生または得ることができない可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果は不利な影響を受ける可能性がある
WTX−124およびWTX−330および我々が開発した他の候補製品は、生物学的製品または生物学的製品として規制されることが予想され、したがって、予想よりも早く競争される可能性がある
患者保護および平価医療法案は、2010年の医療·教育調整法案または総称してACA改正と呼ばれ、2009年の生物製品価格競争および革新法案、またはBPCIAと呼ばれる副題を含み、FDA許可の参考生物製品と類似したまたは交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによれば、参照生物製品には12年間の非特許専有権が付与され、FDAは、参照製品が初めて許可された日から4年まで、参照生物製品に基づく生物類似または交換可能な製品の出願を受け入れないであろう。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、競合製品は、スポンサー自身の臨床前データと、他の会社の製品の安全性、純度、および効力を証明するために十分かつ制御された良好な臨床試験データとを含む場合、別の会社は、参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
我々のBLAによりバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があり、またはFDAは、我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く生物類似競争のための機会を創出する可能性がある。さらに、許可を得ると、生物類似体が私たちのいずれかの参照製品をどの程度置換するかは、非生物学的製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である
もし競争相手が私たちの候補製品を参照する生物模倣薬の監督管理許可を得ることができれば、私たちの候補製品はこのような生物模倣薬の競争、それに伴う競争圧力と結果を受ける可能性がある
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは依存し、引き続き第三者に依存して私たちの臨床前研究と臨床試験を行うことが予想される。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限内に規制要求を完了または遵守できなかった場合、規制部門の任意の候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができない可能性がある
我々は依存し，独立した調査者や契約研究組織(CRO)を含めて第三者に依存し，臨床前研究と臨床試験を行う予定である。CROや試験地と予算や契約を協議せざるを得ないと予想され，これらの第三者のいずれかがいつでも我々との契約を終了することができ，我々の開発スケジュールの遅延やコスト増加を招く可能性がある
私たちはこれらの第三者の研究開発活動への依存は私たちのこれらの活動の制御を減少させるが、私たちのすべての実験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的基準に従って行われる責任は免除されず、私たちの第三者への依存は私たちの規制責任を免除しないだろう。著者らとこれらの第三者は現在の臨床試験の良好な臨床実践或いはCGCP要求を遵守しなければならず、これらの要求はFDAと類似の外国監督機関が臨床開発中の候補製品に対して実行する法規とガイドラインである。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床研究者、試験地点を検査することによって、これらのCGCP要求を実行する。私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されるCGCP要件を遵守できない場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの監督機関は私たちの臨床試験でCGCP要求に適合しているかどうかを確認することはできません。また，われわれの臨床試験は，現在の良好な製造規範やcGMP要求に基づいて生産されている生物製品を用いて行わなければならない
私たちの失敗やこれらの第三者が適用法規を遵守できなかった場合には、規制承認過程を遅らせる臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある
私たちの臨床試験を行ういかなる第三者も私たちの従業員ではなく、私たちとこのような第三者との合意によって得られる救済措置を除いて、彼らが私たちの臨床試験に十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することができない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された期限内に完了した場合、交換が必要である場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床方案または規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある
もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の人との任意の関係が終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。我々はCROとの関係を慎重に管理する予定であるが、将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない
生物製品の製造は複雑で、私たちは自分の臨床製造能力を持っていない。私たちは第三者に頼ってすべての現在と未来の候補製品の臨床前、臨床と商業供給を生産する
これまで，我々が自分の施設で生産してきた候補製品の数は限られており，臨床前評価に用いられてきた。しかし、将来を展望すると、私たちは第三者契約メーカーに依存して、私たちの臨床前供給と
私たちはすべての臨床試験を供給しています私たちは臨床規模の薬物製品を生産できる製造施設を持っていない。私たちは過去に第三者メーカーの臨床前製品供給を受ける上で遅延に遭遇したことがあり、私たちが第三者から提供した臨床前と臨床開発製品の供給が将来制限されたり中断されたりしないこと、あるいは満足できる品質を持っているか、あるいは受け入れ可能な価格で供給し続けることを保証することはできない。そのほか、生物製品の製造過程は複雑で、監督管理が厳しく、そして多重リスクの影響を受ける。汚染、設備故障、設備設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータの誤り、生産量の不一致、製品特性の変化及び生産技術の困難のため、生物製品の生産は製品損失の影響を受けやすい。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断とコスト上昇を招く可能性がある。我々の契約製造組織またはCMOの施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、これらの施設は、汚染を調査および修復するために長い時間閉鎖する必要がある可能性があり、これは、臨床試験を延期し、医薬製品コストの上昇を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちはすでにCMOを招いていくつかのサービスを提供して、私たちの臨床と臨床前開発を支持している。独立契約製造サービス協定の条項に基づいて、著者らは1人のCMOを招聘して薬物製造技術開発を提供し、cGMP規範に符合するWTX-124とWTX-330薬物物質を製造し、更に臨床用品を生産するために使用した；2人目のCMOを招聘し、薬品製造技術開発を提供し、そしてcGMP規範に従って臨床供給のWTX-124とWTX-330薬品を生産した；そして追加のCMOを招聘し、JZP 898に薬剤と薬品製造を提供した。薬物物質と薬物製品の生産を支援するために，我々のCMOは薬物物質と薬物製品の実質的な分析試験を行う。もし私たちのCMOが十分な臨床レベルWTX-124またはWTX-330の数を供給できず、私たちが1つまたは複数の第三者契約製造業者から代替供給を確立することができない場合、私たちは新しいメーカーを探して同定する際に開発作業の遅延に遭遇するだろう。特に、我々のCMOの任意の置換は、合格する置換者の数が限られているか、または各合格の置換者の能力が限られている可能性があるので、多くの努力および専門知識を必要とする可能性がある。また、契約メーカーは単一源のサプライヤーに依存して、私たちの臨床前と臨床製品供給にいくつかの原材料を提供する可能性がある。現在または未来のサプライヤーが私たちの臨床前研究と臨床試験のために製品を生産するのに十分な原材料を提供することができない場合、私たちは材料を獲得したり、新しい原材料メーカーを見つけ、その資格を決定する時に、開発作業中に遅延に遭遇する可能性がある。また，WTX−124と免疫チェックポイント阻害剤pembrolizumabとの併用臨床試験では，臨床試験のためのpembrolizumab供給を調達する必要がある。もし私たちが第三者製造業者や他の供給源から十分な供給を得ることができなければ、公開市場で私たちが供給したチェックポイント阻害剤を購入する必要があるかもしれません。これは多くの追加費用を招く可能性があります。
臨床候補薬物の製造過程はFDAと外国の監督管理機関の審査を受けなければならない。サプライヤーと製造業者は、適用された製造要件を満たし、cGMPのような彼らの基準に適合するために、規制機関の要求された厳格な施設およびプロセス検証テストを受けなければならない。もし私たちのCMOがそのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できなかった場合、または私たちのコンポーネントまたは他の材料の供給が他の理由で制限または中断された場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは現在能力や資源を持っていない、または他の第三者と合意していますが、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれません。生物学的製品の生産を新しいCMOおよび必要な可能性のある任意の追加プロセス開発に移すことは長く、大量の追加コストに関連する可能性がある。もし私たちが何らかの理由でCMOの交換を要求された場合、新しいCMOの施設やプログラムが品質基準およびすべての適用された法規やガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新しいCMO検証に関する遅延は、我々がタイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼすだろう
また、第三者製造業者への依存は、制御できないリスクに直面しています
•私たちの薬品の規格と品質の要求を一貫して満たすことはできない
•開発中の候補製品の臨床前研究または臨床試験を開始または継続できない；
•十分な製造能力を遅延または調達できないか、または拡大することができない
•製造と薬品品質の問題は、生産規模の拡大に関する問題を含む
•CGMPや類似の海外標準に適合していない
•限られた量の供給源に依存して、場合によっては、薬物成分と原材料の単一源、このように、これらの薬物成分と原材料の十分な供給を確保できなければ、私たちは適時、十分な量、あるいは許容可能な条件下で私たちの未来の候補製品を製造して販売することができないだろう
•単一または単一の供給源サプライヤーから調達された部品および原材料は、合格したバックアップサプライヤーが不足している
•ビジネス上合理的な条件で第三者と製造協定を交渉することはできない
•私たちに代価または損害を与える方法で、または時間的に第三者との製造プロトコルを終了または更新しない；
•製造業者またはサプライヤーの破産またはFDA Form 483通知または警告状の発行、または第三者製造業者への新冠肺炎の流行による影響を含む、私たちの業務または運営とは無関係な場合による運営中断
•私たちの支配範囲を超えた航空会社は中断したりコストが増加したりします
•所定の貯蔵条件で薬品を速やかに送達することができなかった
•私たちのビジネス秘密とノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する可能性がある
その中のいくつかのイベントは、禁止、リコール、差し押さえ、または生産の完全または部分的な一時停止を含むFDAの行動の基礎となる可能性があり、いずれも臨床試験を開始できないか、または行われている臨床試験を停止しなければならない可能性がある。しかも、私たちのCMOとサプライヤーは時々FDAの検査を受ける。我々のCMOおよびサプライヤーは、このような検査を通過し、他の方法で私たちの候補製品に対するFDA承認案を満足に達成することができず、FDA Form 483の観察通知、警告状、または禁止または運営許可証の発行などの規制行動をもたらす可能性がある。さらに、我々のCMOおよび供給者は、廃棄物処理、使用、貯蔵、処理および処理を管理する法律法規を含む多くの環境、健康および安全法律法規の制約を受けており、これらの法律法規を遵守しなければ、民事または刑事罰金およびこのような第三者への処罰に関連する巨額のコストをもたらす可能性がある。規制行動の深刻さによって、私たちの臨床あるいは商業薬品の供給、包装と他のサービスは中断または制限される可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります
また、我々のCMOは、これらの会社のために材料や製品を供給して製造することができ、または他の会社と協力している可能性があり、これは、私たちのサプライヤーおよびCMOがこのような材料や製品を生産する際に規制リスクに直面することも可能である。したがって、これらの材料や製品を生産する規制要求を満たしていないことは、契約供給者またはCMOの施設の監督許可に影響を与える可能性もあり、これは、契約供給者またはCMOが薬品を生産する能力に影響を与える可能性がある
私たちは私たちの候補製品のために協力や他の似たような手配を達成しており、将来的には協力や他の類似した手配を求めることも可能である。もし私たちがそのような協力を行うことができなければ、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない
私たちの戦略の一部は、私たちの各プロジェクトを戦略的に評価し、適切と思われる場合に、将来の個々の資産に基づいて協力して、私たちの各プロジェクトの価値を最大化することです。例えば、2022年4月に、Jazz PharmPharmticalsアイルランド株式会社またはJazzと協力および許可協定を締結し、この合意に基づいて、Jazzに特定の標準に適合するいくつかのインターフェロンαまたはINDUKINE分子JZP 898を含む製品の開発および商業化を可能にするいくつかのライセンスをJazzに付与した。私たちはまた，我々が最初にサイトカインに集中していた分野を超えて，プロジェクトの開発を推進するために我々のプラットフォーム技術と協力することも可能である。このような協力には、我々の任意の候補製品の開発および商業化、または米国以外の市場でのマーケティングを許可された任意の候補製品の商業化が含まれる可能性がある。私たちのどの協力手配の可能な協力者も大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、そしてバイオテクノロジー会社を含む。私たちの製品開発能力は限られていて、まだ商業化する能力がありません。したがって、私たちは他社と協力して、私たちの計画やプラットフォーム技術に重要な技術と資金を提供するかもしれません。適切な協力者を探すことで、私たちは激しい競争に直面するだろう。任意の候補製品のための戦略的パートナーシップまたは他の代替計画を確立する努力は成功しない可能性がある。なぜなら、協力努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があるので、第三者は、このような候補製品が安全性および有効性を示すために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。将来のライセンス契約によると、私たちはまた制限される可能性があり、いくつかの条項や潜在的な協力者と協定を締結することはできません
私たちの候補製品に関する既存と未来の協力は私たちに重大なリスクをもたらすかもしれない
•協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている
•協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない
•私たちは私たちの協力者に独占的な権利を与えることができ、これは私たちが他人と協力することを阻止するだろう
•協力者は監督管理の許可を得た任意の候補製品の開発と商業化を行ってはならず、臨床試験結果、協力者の戦略的重点或いは利用可能な資金の変化或いは外部要素(例えば買収)に基づいて、資源を移転したり、相互競争の優先事項を創造するために、開発或いは商業化計画を継続したり更新したりしないことを選択してはならない
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•提携者が競争力のある製品がより成功的に開発される可能性があると考えている場合、または私たちの製品よりも経済的に魅力的な条項で商業化できる場合、協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる
•私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や薬物と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります
•私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび流通権利を有し、規制承認を得た協力者は、そのような製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある
•協力者の販売およびマーケティング活動または他の操作は、民事または刑事訴訟を引き起こすために、適用される法律に適合しない可能性がある
•特許権、契約解釈、または第一選択の開発プロセスにおける相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらす可能性があり、候補製品に対して追加の責任を負うこと、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも時間的で高価である可能性がある
•協力者は、私たちまたは彼らの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちまたは彼らの固有の情報を使用して、訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権や独自の情報を危険にさらしたり、または潜在的な訴訟に直面させたりすることができる
•協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない
•パートナーは、開発、規制、または商業化状態または結果に関する情報をタイムリーに正確に提供できない可能性があり、これは、私たち自身の開発作業を管理し、財務結果を正確に予測したり、外部許可候補製品に関するタイムリーな情報を株主に提供する能力に悪影響を及ぼす可能性があります
•もし私たちの協力者が業務合併に参加すれば、製品開発または商業化計画の持続的な追求と重視は延期、減少、または終了される可能性がある
•協力者の便宜のために、終了すれば、将来の協力に入ることがより困難であること、または適用される候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金を調達することが要求されることを発見することができるかもしれない
私たちが行ったどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協調プロトコルは、最も効率的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある。また、本四半期の報告書に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関連するすべてのリスクは、私たちのどの協力者の活動にも適用されます
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちが開発した任意の候補製品や私たちが開発する可能性のある捕食者プラットフォームおよび他のノウハウのために特許保護を獲得し、維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分に広くない場合、私たちの競争相手は、私たちの候補製品や技術と類似しているか、または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品が商業化に成功する能力は、私たちの技術が悪影響を受ける可能性がある
私たちの成功は、私たちの捕食者プラットフォーム、私たちの候補製品、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法、および私たちの業務に重要な治療と開発方法に関する米国および他の国で特許保護を取得し、維持する能力に大きく依存する。もし私たちが私たちの知的財産権を十分に保護しなければ、競争相手は私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定する可能性があり、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なう可能性がある。私たちの独自の地位を守るために
私たちはアメリカと海外で私たちのPredatorプラットフォームと私たちの製品候補に関連する特許出願を提出しました。これらの特許は私たちの業務に非常に重要であり、私たちはまた、将来的に他の人が提出したより多くの特許と特許出願を許可したり、購入したりすることができます。もし私たちが私たちの捕食者プラットフォーム、私たちの候補製品、および私たちが開発した任意の独自製品および技術の特許保護を確保または維持できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的に損なわれるかもしれない
もし私たちまたは私たちの潜在的なライセンシーが獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちは他の人が私たちと類似または同じ技術や製品を開発して商業化することを阻止できないかもしれない。私たちが市場で競争に成功するために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないかもしれないし、深刻に制限されている可能性があり、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、どんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを許可しているかもしれません。私たちは、私たちのいかなる特許も保証できない、または発行された特許のために成熟した任意の係属特許出願は、現在および将来の候補製品を保護するのに十分な、または他の方法で任意の競争優位性を提供するのに十分な権利要件を含むであろう。しかも、私たちが未来に知的財産権を許可する程度では、私たちはこのような許可が引き続き効果的であることを保証することはできない。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある
当社の特許および係争中の特許出願は、発行された場合でも、当社に有意義な保護を提供したり、競合他社が同様の技術または代替技術または治療法を非侵害的な方法で開発して当社の特許を回避する特許請求を回避することを妨げる可能性があります。例えば、第三者は、当社の製品候補の 1 つ以上と同様の利点を提供するが、当社の特許保護の範囲外にある製剤および / またはデバイスを使用する競合治療を開発することがあります。当社が保有または追求している製品候補に関する特許および特許出願によって提供される特許保護が、そのような競争を妨げるほど広範でない場合、当社の製品候補の商業化を成功させる能力に悪影響を及ぼし、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
生命科学会社の特許地位は不確定である可能性があり、複雑な事実と法的問題に関連している。米国では，工学的治療性タンパク質分野で許容されるクレーム範囲を管理するための一致した政策は出現していない。米国以外の管轄区域の特許保護範囲も不確定だ。私たちが特許保護を求める任意の司法管轄区域では、特許法またはその解釈の変化は、私たちの発明を保護し、私たちの知的財産権を維持し、実行する能力を弱めるかもしれない；より広く言えば、私たちの特許および私たちが許可する可能性のある任意の特許の範囲を縮小することを含む、私たちの知的財産権の価値に影響を及ぼす可能性がある
特許起訴過程は複雑で、高価で、時間がかかり、異なる司法管轄区域の間で一致しない。私たちは、商業的に合理的なコストで、または適時に、必要または望ましい特許権をすべて提出、起訴、維持、強制執行または許可することができないかもしれない。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。私たちは適切または任意の特許保護を得るために、私たちの研究および開発において重要な出願可能な特許の態様をタイムリーに決定できないかもしれない。我々は、我々の研究および開発作業にアクセスできる機密または特許可能な当事者と、例えば、従業員、外部学術科学協力者、CRO、契約製造業者、コンサルタント、および他の第三者を含む秘密および秘密協定を締結しているが、これらの当事者のいずれも、特許出願を提出する前に私たちの機密または独自の情報を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらしている可能性がある。また、科学および学術文献における発見発表は実際の発見に遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されない場合もある。したがって、私たちは私たちの特許または係属中の特許出願に要求された発明について特許保護を申請した最初の会社であることを確認することができない
私たちの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業的価値は高い不確実性を持っています。係属中の特許出願は、特許出願がこれらの出願から発行されるまで、および特許出願が発行されるまでは、第三者に対して強制的に実行することはできず、その後、発行された特許請求の範囲内でのみ技術をカバーすることができる。私たちの特許出願や私たちが将来許可する可能性のある任意の特許出願が特許発行につながるという保証はありません。さらに、特許出願において保護を要求する発明の範囲は、特許発行前に著しく縮小することができ、この範囲は、特許発行後に再解釈することができる。私たちが現在または将来許可可能な特許出願を特許の形態で発表しても、それらの発表形態は、競争相手や他の第三者が私たちと競争することを防止したり、他の方法で競争優位性を提供したりするのに十分な保護を提供してくれないだろう。最終的に発行されたどの特許も、第三者の挑戦、範囲の縮小、または無効にされる可能性がある。したがって、私たちは私たちの捕食者プラットフォームまたは私たちの任意の候補製品が保護可能なのか、それとも依然として効果的で実行可能な特許権によって保護されているのか分からない。私たちの競争相手または他の第三者は、私たちの候補製品に似た新製品、候補製品の生体模倣薬を開発することによって、または非侵害的に技術または製品を代替することによって、私たちの特許権を回避することができるかもしれない
特許の発行または付与は、発明性、範囲、有効性、または実行可能性の面で反論できないわけではなく、私たちの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない既存技術があるが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。将来的に、私たちは既存技術の発行前の第三者の提出または反対、派生、撤回、再審査、付与後、各方面間米国特許商標局又は他の外国特許庁がわれわれの特許権又は他の者の特許権に疑問を提起する審査、妨害手続及びその他の同様の手続。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちに支払うことなく、または第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができないように、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にする可能性があります
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。さらに、私たちが持って許可されたいくつかの特許と特許出願は将来的に第三者と共同で所有されるかもしれない。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちまたは私たちのライセンス者は、第三者にそのような特許を強制的に実行するために、私たちが所有している特許および許可中の特許の任意のそのような共同所有者の協力を必要とする可能性があり、そのような協力は、私たちまたは私たちのライセンシーに提供されないかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは“魚叉協定”によって私たちの候補製品に関連する特許権を獲得し、将来的には私たちが同じように依存するかもしれない追加の第三者知的財産権を得ることができる。私たちは、私たちがこのようなライセンス下の義務を履行しなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれないということを含む、このような依存に関連するリスクに直面している
私たちはHarpoonとの2回目の改正と再署名された譲渡と許可協定、または魚叉協定に依存しており、この協定によると、私たちは私たちの捕食者プラットフォーム、開発計画、および候補製品に組み込まれた技術に対して非独占的で独占的な権利を持っている。フォーク協定“は、特定のフォーク特許技術を含む製品を世界的に開発、製造および商業化するための非独占的で再許可可能な権利と、限られた協力期間内に製造される可能性のある他のフォーク発明の独占的で撤回不可能な権利とを与える。“魚叉協定”は私たちに開示、特許使用料、および他の義務を負担することを要求する。
さらに、私たちのビジネスの成長は、追加の第三者知的財産権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も魅力的と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略を求めている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。我々の候補製品や技術の開発および商業化に必要となる可能性のある追加の第三者知的財産権、技術および材料の許可は全く得られない可能性があり、商業的に合理的な条項で提供できない可能性もある。この場合、私たちは、私たちの候補製品を再設計するために多くの時間と資源を必要とするか、または代替技術を開発または許可する必要があるかもしれません。これらは、技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの未来の候補製品や技術を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な損害を与えるかもしれない
“魚叉協定”によると、モリ社は授権された特許の検査および維持を担当しているが、私たちは後日、特許権の任意の第三者を授権することができ、同様にその特許の検査および維持を担当することができる。私たちがHarpoonが担当する活動の制御は限られており、任意の未来の許可者が担当する活動の制御も限られており、Harpoonや任意の未来の許可者のライセンス特許の起訴と維持は、私たち自身がこのような活動を行うほど積極的ではないかもしれない。さらに、“魚叉プロトコル”は、許可者および/または1つまたは複数の第三者による権利の保持に制限されており、私たちの将来の許可協定もこの保留に支配される可能性があると予想される。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります
“魚叉協定”または私たちの未来の任意の許可協定によると、知的財産権に関する論争が生じる可能性がある
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちまたは私たちのライセンス側は知的財産権を保護し、第三者に対して知的財産権を実行する能力
•私たちの技術、候補製品およびプロセスの侵害、流用、または他の方法で許可契約によって拘束されない任意の知的財産権を侵害する程度
•ライセンス契約の下の特許および他の権利の再許可；
•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
•私たちの許可者および私たちおよび私たちの任意のパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明および独自技術の発明および所有権；
•特許技術発明の優先権
私たちが許可した知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で許可手配を維持する能力を阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護のように、本四半期の報告書で述べた私たちが許可した知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある
魚叉や任意の潜在的な将来の許可側は、許可協定に深刻に違反しているため、関連する許可協定を終了し、このような許可協定に含まれる製品および技術を開発および商業化する能力を失ってしまう可能性があると結論する可能性がある。現在または将来の任意の入局許可協定が終了した場合、または基礎特許が予期される排他性を提供できなかった場合、競争相手は、規制部門の承認を求め、そのような許可協定および基礎特許がカバーする製品を市場に投入する権利があり、これらの製品または特許は、私たちの製品または候補製品と同じである可能性がある。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。現在または将来のライセンス者がライセンス条項を遵守できなかった場合、または侵害第三者に対してライセンス特許を強制的に実行することができなかった場合、ライセンス特許または他の権利が無効または強制執行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務も影響を受けるであろう。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります
私たちの任意の許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者(例えば、米国政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、この許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではない。もし他の第三者が私たちが特許を許可する所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない
また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない
もし私たちの技術や候補製品に関連する知的財産権を保護するための努力が足りなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争できないかもしれない
全般的に、バイオテクノロジーや製薬会社、特に私たちは、急速に発展する技術と知的財産権の積極的な保護を特徴とする混雑した競争空間で競争している。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。もし私たちまたは私たちのライセンシーが特許プロセス中にこれらのすべての規定を遵守できなかった場合、私たちが所有または許可した特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入し、私たちと競争するかもしれない
私たちは、特許、秘密保護、商業秘密保護、許可協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術成果および候補製品を迅速に複製または超えることを可能にし、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちまたは未来のパートナー、協力者、または許可された人は、開発中に作られた発明の特許可能な態様を識別できないかもしれません
特許保護を受ける前に商業化活動は遅すぎた。したがって、私たちは私たちの特許地位を強化する予想された潜在的な機会を逃すかもしれない
我々の特許または特許出願の準備または提出中に、例えば、適切な優先権請求、リスト、特許請求の範囲、または特許期限調整要求に関して、将来的に生じる可能性のある形態的欠陥が存在するか、または将来的に生じる可能性がある。もし私たちまたは私たちのパートナー、協力者、ライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持、または保護できなかった場合、そのような権利は減少またはキャンセルされるかもしれない。もし私たちのパートナー、協力者、ライセンシーが、任意の特許権を起訴、維持、または実行することについて、私たちと完全に協力していないか、または同意しないかもしれない場合、そのような特許権は損害を受ける可能性がある。私たちの特許または特許出願が形態、準備、起訴または実行において重大な欠陥がある場合、そのような特許は無効および/または強制的に実行できない可能性があり、そのような出願は有効で強制的に実行可能な特許を決して生成しない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
当社は、 PREDATOR プラットフォームおよび製品候補の特許保護を求め、または適切な場合には、米国およびその他の国において特許出願および訴訟を行う予定です。しかし、予測できません。
•いつ特許が発行されるか
•当社の製品候補をカバーする特許が発行される場合
•発行された特許が競合他社に対して提供する保護の程度と範囲 （ 第三者が当社の特許を無効化または回避する方法を見つけるかどうかを含む ）
•当社の知的財産が競争上の優位性をもたらすかどうか
•発行される可能性のある当社の特許が異議申し立て、無効化、変更、取り消し、回避、執行不能と認められるか、または競争上の優位性をもたらさないか。
•当社の特許や特許出願に類似した特許を他者が取得するかどうか
•勝敗に関わらず費用のかかる訴訟や行政手続を開始または弁護する必要があるかどうか。
さらに、当社の製品候補、 PREDATOR プラットフォームおよび研究プログラムをカバーする係争中の特許出願の請求項が、 USPTO または外国の特許庁によって特許可能とみなされるか、または当社の発行された特許の請求項が、米国または外国の裁判所によって有効とみなされるかを確信することはできません。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その宣言は、私たちの候補製品または技術、または米国または他の国/地域での使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.もし私たちが持っている特許や特許出願が私たちの候補製品や技術に提供する保護の広さや強度が脅かされていれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。さらに、すべての特許請求の範囲が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の標的を最初に発明したかを決定するために、第三者によって介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願でカバーされた発明者であることを確認することができません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。様々な資金調達後の審査プログラム、例えば各方面間審査、認可後審査および派生手続は、特許において我々または我々の許可者に発行された特許請求の特許性に疑問を提起するために、USPTO内の任意の関心第三者によって行うことができる。このような贈与後の審査手続きの結果は保証されない。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。他社が開発した製品は我々の製品と同様の効果がある可能性がある
私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立製品、または私たちが発表した私たちの製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計されます
最近または将来の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。2013年3月、“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act、略称“米国発明法”)によると、米国は“先発明”から“先申請”制度に転換した。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。米国発明法には，特許出願起訴方式に影響を与える条項，既存技術の再定義，米国特許商標局管理の認可後審査制度の確立など，米国特許法の他のいくつかの重大な変化が含まれており，特許訴訟に影響を与えている。米国発明法およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：
•他の人は、私たちの候補製品または候補製品の成分と同様であるが、我々の特許請求の範囲によってカバーされていないポリペプチドまたは核酸を製造または使用することができるかもしれない；
•私たちの現在の候補製品中の活性生物学的成分は、最終的に生物学的に類似した医薬製品に商業的に使用され、製剤または使用方法に関する特許保護がない可能性がある
•アメリカ政府が資金援助したいかなる特許や特許出願についても、私たちまたは私たちの許可者は、私たちのアメリカ政府に対する義務を履行できず、特許権の喪失を招く可能性があります
•私たちまたは私たちのライセンス者は、これらの発明のために特許出願を提出した最初の人ではないかもしれない
•他の会社は類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの任意の技術をコピーしたりすることができる
•私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある
•私たちまたは私たちのライセンシーの特許(場合によっては)または私たちまたは彼らの一部の特許は、事前の開示によって無効になる可能性があります
•他の人たちは私たちが持っている特許や許可された特許を迂回するかもしれない
•未公表の出願または特許出願が秘密にされている可能性があり、今後、我々の製品または技術と同様の権利要件が提示される可能性がある
•外国の法律はアメリカの法律のように私たちまたは私たちのライセンシーの固有の権利を保護しないかもしれない
•当社が所有またはライセンスされた特許または特許出願の請求は、発行された場合でも、当社の製品候補または技術をカバーしない場合があります。
•私たちが所有しているまたは許可されていない特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、範囲を縮小したり、第三者の法的挑戦によって無効または実行不可能と認定されたりする可能性がある
•当社が所有またはライセンスされている特許または特許出願の発明者が競合他社と関与したり、当社の特許を中心に設計した製品またはプロセスを開発したり、当社または彼らが発明者として名付けられた特許または特許出願に敵対的になる可能性があります。
•我々の所有または許可中の特許または特許出願は、発明者(S)として登録されるべき個人(S)、または発明者(S)として登録されてはならない個人(S)を見落としている可能性があり、これは、これらの特許またはこれらの特許出願から発行された特許を無効または強制的に実行することをもたらす可能性がある
•私たちは過去に科学協力に参加して、将来もそうし続けます。このような協力者は私たちと隣接したり競争したりする製品を開発するかもしれません。これらの製品は私たちの特許の範囲内ではありません
•特許保護を受けることができる他のノウハウを開発することはできない
•私たちが開発した候補製品または技術は、第三者特許または他の独占権によって保護される可能性がある；または
•他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない
我々の特許地位は、製造、調製、または使用方法特許にある程度依存し、これは、競合他社または他の第三者が同じ候補製品を他の用途に使用することを阻止しない可能性がある。
生物および医薬製品の物質組成特許は、一般に、このような特許が提供される保護が任意の製造方法または使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に対する最も強力な知的財産権保護形態であると考えられる。WTX−124およびIL−12 INDUKINE分子に関連するいくつかの物質組成要件の特許が発行されており，我々の候補製品に関連する他の物質組成要件の特許出願も出願されている。しかし、私たちは、私たちの候補製品に関連する物質からなる権利要件を含む、私たちの係属中の特許出願中の権利要件を決定することができず、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能な特許とみなされるか、または私たちの任意の特許においてすでにまたは発行される可能性のある権利要件は、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされる。さらに、場合によっては、私たちの候補製品に関連する物質組成の発表された声明を得ることができず、使用方法および/または製造方法の宣言を含む特許出願の提出に依存する必要がある可能性がある。使用方法特許保護製品の特定の使用方法、例えば特定の医学的適応を治療するための使用方法。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師は我々の使用方法特許がカバーしている用途のためにこれらの製品の“ラベル外”を開く可能性がある。ラベル外の処方は、使用方法特許の侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず、特許権や他の方法を実行することによって防止することは困難であることが一般的である。このような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されず、たとえ彼らが確かに特許出願を発行したとしても、これらの特許主張は、我々の競争相手のような第三者を阻止するのに十分ではない可能性がある。私たちの候補製品に関連する特許保護を取得または維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護、秘密保護プロトコル、許可および他のプロトコルに依存することを求めている。私たちは、私たちの商業秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちの商業秘密を取得したり、実質的に同じ情報および技術を独立して開発しないかを確認することはできない。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に第三者に私たちの知的財産権を開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれない
アメリカ以外の裁判所は商業秘密を保護することをあまり望まないことがあります。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。例えば、サンプル準備、製造方法、細胞培養条件、計算生物学的アルゴリズム、および関連プロセスなどを含む、我々の候補製品および捕食者プラットフォームの重要な要素は、開示されていない特許されていない商業秘密に基づく。私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます
したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、および他のコンサルタントに、私たちとの雇用や相談関係を開始する際に秘密協定を実行することを要求します。これらの合意は、当方との関係過程において、関係個人又は実体に開示されたすべての当方の業務又は財務に関連する機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。また、第三者が私たちのノウハウを盗用することを防止するために、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を講じている。また、政策を策定し、訓練を行い、ビジネス秘密保護への期待を指導し、最良のやり方についてアドバイスを提供した。しかし、私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、スポンサー研究者、および他のコンサルタントがこれらの合意および政策に違反しないことを保証することはできませんし、私たちのビジネス秘密および他の独自および機密情報が公衆や競争相手に開示されないことを保証することもできません
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許および他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局で行われた干渉、再審および認可後の審査手続き、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きを含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある。私たちは、私たちの候補製品および/またはノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行される特許や提出された特許出願数が多いため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある
もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
•権利侵害と他の知的財産権のクレームは、事件の状況にかかわらず、訴訟を提起するのは高価で時間がかかる可能性があり、そして私たちの管理層の核心業務に対する注意力を移す可能性がある
•権利侵害の実質的な損害賠償は、もし裁判所が紛争製品または技術侵害または第三者の権利を侵害すると判断した場合、私たちは支払わなければならないかもしれない。もし裁判所が侵害が故意であることを発見した場合、私たちは3倍の損害賠償金と特許権者の弁護士費の支払いを命じられる可能性がある
•裁判所は、第三者がその製品の権利を私たちに許可しない限り、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、または販売することを禁止し、第三者はそうする必要はありません
•第三者から許可を得た場合、大量の使用料、前払い費用、および/または私たちの製品の知的財産権にクロスライセンスを付与する必要があるかもしれません
•私たちの候補製品やプロセスを再設計して、第三者の知的財産権を侵害しないようにすることは不可能かもしれませんし、大量のお金の支出と時間が必要かもしれません
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国での臨床前や臨床試験やその他の開発活動は侵害行為とはみなされない。WTX−124、WTX−330、JZP 898、WTX−712、WTX−518、または私たちが将来開発した他の候補製品がFDAによって承認された場合、第三者は、特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制実行を求めることができる。例えば、私たちは、第三者またはその法律顧問から手紙を受信し、将来的には、第三者が私たちの1つまたは複数の候補製品を含む可能性のある特許を有することを開示する。第三者はまた私たちが私たちの特許を侵害したことを告発するために私たちに訴訟を提起するかもしれない。このような訴訟の結果はいずれも不確定であり、大量の財務資源の支出や、経営陣の時間や資源の移転を招く可能性があり、これは我々の業務を損なう可能性がある。私たちは私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある声明が効果的で実行可能だと信じていないが、私たちはこれを正しく信じていないかもしれないし、私たちは訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.第三者特許が付与されている可能性があるが、これらの特許が、私たちの候補製品の使用または製造に関連する成分、配合、製造方法、または治療方法に対する請求項を知らない。特許出願は発表するのに何年もかかるかもしれない。現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、私たちは関連特許を識別できないかもしれないし、特許が無効で、強制的に実行できない、使い切るか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができないかもしれない。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはそのような特許が満了するまで、無効または強制的に実行されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を持っている場合、共同療法または患者選択を含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする
私たちがライセンスを取得したか、またはその特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と認定されない限り、そのような特許の所有者は、候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちは商業的に合理的な条項でこのような許可書を得るかどうか、あるいは根本的に不可能だということを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得する必要があるか、または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります
私たちは、買収およびライセンス内の許可によって、私たちの開発プロセスにおける製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を取得または維持することに成功できないかもしれません
現在、私たちが所有または所有する特許および特許出願によれば、私たちは、フォークプロトコルに従って、私たちが将来開発可能なWTX−124、WTX−330、JZP 898、WTX−712、WTX−518、および他の候補製品に関するいくつかの知的財産権を有する。私たちが他の候補製品を開発するには第三者が持っている独占権を使用する必要があるかもしれませんが、私たちの業務の成長は私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力に部分的に依存する可能性が高いです。また，特定のINDUKINE構造に対する特許権を有しているが，INDUKINEポリペプチドや工学INDUKINE構造の知的財産権を広く得ることができない可能性がある
私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とするかもしれないが、このような配合技術の権利は他の人によって保持されている可能性がある。同様に、我々の候補製品を効率的に生産または送達するためには、第三者が所有する可能性のある特定の成分または方法を必要とする可能性もある。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。さらに、アダプターや抗体断片など、当社の候補製品と共に使用される特定のコンポーネントは、他社の知的財産権によってカバーされる可能性があります
また、これらの機関との書面合意に基づいて、我々の臨床前研究や開発を加速させるために、学術機関と協力したり、学術機関の研究を賛助したりすることができる。場合によっては、これらの機関は、協力または支援によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉できるようにオプションを提供してくれるかもしれない。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある
第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができるかもしれない。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです
私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用がかかり時間がかかるかもしれない訴訟を提起し、侵害クレームを提出することを要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起されたライセンス後のプログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の有効性または優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちにライセンスを提供しない場合、あるいはライセンスを全く提供しない場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や贈与後の訴訟手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
私たちのいくつかの特許出願は将来承認されたり許可されたりする可能性がある。私たちは許可された特許出願が発行された特許になるとは確信できない。特許出願に対する許可の撤回につながる可能性がある事件が存在する可能性がある。例えば、特許出願が許可された後であるが、発表前に、特許性に関連する可能性のある材料が識別される可能性がある。この場合、出願人は、米国特許商標局が新しい材料を考慮して出願を審査するために、手当から出願を撤回することができる。新しい材料を考慮して、私たちはアメリカ特許商標局がこの申請を再許可するかどうかを決定することができない。さらに、発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは、私たちの外部法律顧問や他の専門家や私たちのライセンスパートナーに依存して、アメリカ特許商標局と非アメリカ政府特許機関に基づいてこれらの費用を支払い、他の手続き、文書、その他の同様の要求を遵守するのを助けてくれます。私たちはまた、許可された知的財産権についてこれらの要求を遵守するために必要な行動をとることに依存しています。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品または技術に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある
私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品または技術のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は、適用される場合、私たちの候補製品または技術をカバーする特許を無効および/または強制的に実行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査、支出後審査
そして外国の管轄区域での同等の手続き(例えば反対手続き)。このような訴訟は、私たちの候補製品や技術をカバーしないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張で勝訴した場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できない場合、私たちは私たちの候補製品または技術の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可を得る能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
米国と外国の管轄区域の特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。また、米国は2012年から発効した範囲の広い特許改革立法に適応し続けている。さらに、米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。例えば、この場合、*Assocc.分子病理学はMyriad Genetics，Inc.を訴える米国最高裁判所は，DNA分子に対するいくつかの主張は特許を申請できないと判断した。私たちが所有または許可したいかなる特許もこの決定によって無効と認定されるとは信じていないが、裁判所、国会、またはUSPTOの将来の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するかを予測することはできない。同様に、他の管轄区域特許法の変更は、私たちの特許権を獲得し、効率的に実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすことになります
私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
私たちはすでにアメリカで付与された特許を取得しており、これらの特許は私たちのいくつかの候補製品に重要だと思いますが、私たちのアメリカ以外の知的財産権はそんなに強くないかもしれません。特に、私たちはアメリカ以外の場所で私たちの捕食者プラットフォームや私たちのINDUKINE分子を模倣薬でカバーすることができないかもしれません。世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。私たちのほとんどの特許の組み合わせは非常に早い段階にある。私たちは適用の締め切りまでにどのような管轄区域で私たちのポートフォリオの様々な発明の保護を求めるかを決定する必要があります
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません
また，多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。多くの国はまた、政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許のライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務および財務状況は悪影響を受ける可能性がある
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない
私たちは一般的に従業員、コンサルタント、そして請負業者と秘密と知的財産権譲渡協定を締結する。これらの合意は、一般に、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの固有財産となることを規定している。しかし、このような合意は守られないかもしれないし、知的財産権を効果的に私たちに譲渡してくれないかもしれない。しかも、場合によっては、私たちはこのような所有権について交渉できないかもしれない。知的財産権の所有権または発明権に関する紛争は、協力および支援研究のような他の場合にも発生する可能性がある。もし私たちが特許や他の知的財産権に挑戦したり、その権利に対する紛争に直面したら、そのような紛争は費用が高く時間がかかるかもしれない。もし私たちが失敗したら、私たちは私たち自身に属すると思う貴重な知的財産権を失うかもしれない
もし私たちまたは私たちの従業員が競争相手の機密情報を誤って使用または開示したり、競争相手との競争禁止または入札協定に違反した場合、私たちは損害賠償を受ける可能性があります
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他の製薬会社に雇われていたが、場合によっては最近まで。私たちは、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法でこれらの元雇用主または競争相手の商業秘密または他の機密情報を使用または漏洩したと非難されるかもしれない。さらに、私たちは将来的にクレームを受ける可能性があり、すなわち、私たちは従業員が彼や彼女の競業禁止または競業禁止協定の条項に違反したことを招いた。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこのようなクレームの弁護に失敗したら、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。どんな訴訟やその脅威も、私たちが従業員を雇う能力に悪影響を及ぼすかもしれない。キーパーソンや彼らの作業製品の流出は、候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちが現在または未来の任意の候補製品が特許期間延長とデータ独占権を得ていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある
FDAが現在または将来の候補製品の上場承認の時間、持続時間、および詳細に基づいて、私たちの1つまたは複数の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ·ワックスマン修正案”に従って限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査を行うことができなかったこと，適用の最終期限内に出願できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったこと，適用要件を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長やどのような延長の期限も私たちが要求したより短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性があります
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある商標で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません
私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、汎用商標として発表されるか、または他の商標が侵害されたと判断される可能性がある。私たちの商標は登録と一般法の保護に依存している。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局の私たちの商標登録に対する反対行動を受けるかもしれない。私たちはこのような反対意見に答える機会があるが、私たちはこのような反対意見を克服できないかもしれない。また、米国特許商標局および多くの外国司法管轄区の同様の機関では、第三者は、係属中の商標出願に反対する機会があり、および/または登録商標の抹消を求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない
多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない
私たちの知的財産権は、所有していても許可されていても、将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に入る障害を提供したり、私たちの競争優位性を維持することができます。また，第三者が我々の技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば，十分に行使したり，そこから価値を抽出したりすることができない可能性がある
私たちの知的財産権です私たちの知的財産権が提供する潜在的な競争優位性を制限する可能性がある要素は以下の通りです
•私たちが所有または許可している未解決の特許出願は、発行された特許を招くことはできないかもしれない
•私たちが所有または許可している特許は、それらが発行されれば、いかなる競争優位性も提供されないかもしれないし、挑戦され、無効または実行不可能と判断される可能性がある
•他の人は、私たちの技術または私たちの技術の態様と同様の技術を開発および/または実践することができるかもしれないが、そのような特許が発行されている場合、私たちが所有または許可している任意の特許の請求項の範囲内ではない
•第三者は私たちが特許保護を求めていない管轄区で私たちと競争するかもしれない
•私たち(または私たちのライセンシー)は、私たちが所有または許可した未解決の特許出願がカバーする発明をした最初の人ではないかもしれない
•私たち(または私たちのライセンシー)は、特定の発明に関する特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない
•他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発することができる
•私たちは合理的な条項や必要なライセンスを取得および/または維持することができないかもしれない
•第三者は私たちの知的財産権の所有権権益を主張する可能性があり、もし勝訴すれば、このような紛争は私たちがその知的財産権に対して専有権または任意の権利を行使することを阻止するかもしれない
•私たちは私たちの商業秘密や他の固有の情報を秘密にすることができないかもしれない
•他の特許を申請できるノウハウを開発しないかもしれません
•他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない
このような事件が発生した場合、私たちの業務と運営結果を深刻に損なう可能性がある
私たちの候補製品の規制承認とマーケティングに関するリスクその他の法的コンプライアンスの問題
たとえ著者らが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、監督管理の審査過程は高価で、時間と不確定であり、私たちが一部或いはすべての候補製品の商業化の許可を得ることを阻止するかもしれない。そのため、いつ、どの地域にあるか、どの地域であるかを予測することはできず、候補製品を商業化するマーケティング承認を得ることになる
製品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、マーケティング、普及と流通はすべてFDAと類似外国の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。FDAのNDAやBLA承認や米国以外の関連規制機関のマーケティング承認を得るまで、米国や他の国/地域で候補製品を販売することは許可されていません。我々の候補製品は異なる開発段階にあり，開発過程に固有の失敗リスクの影響を受けている.私たちはまだアメリカや他の任意の司法管轄区で私たちの任意の候補製品の申請を提出したり、マーケティングの許可を得ていません。会社としては、マーケティング承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験がなく、その過程で第三者CROに依存して助けてくれると予想されています
米国でも海外でも、上場承認を得る過程は長く、高価で不確実だ。最終的に承認される場合、これは数年を要する可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。上場承認を得るためには、候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出する必要がある。FDAまたは他の規制機関は、私たちの候補製品が安全ではなく、適度に有効であるか、あるいは不良或いは意外な副作用、毒性或いは他の特徴を持っていると認定し、上場承認を得ることができないようにしたり、商業用途を阻止したり制限したりする可能性がある
さらに、開発中の市場承認政策の変化、追加法規、法規またはガイドラインの制定または公布の変化、または各提出された製品申請に対する規制審査の変化は、申請の承認または拒否の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、臨床前と臨床試験で得られたデータに対する異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる
さらに、“小児科研究公平法”によれば、いくつかの生物学的製品のBLAまたは補足BLAは、すべての関連する小児科亜群における生物製品の安全性および有効性を評価し、スポンサーがFDAの延期または免除を受けない限り、製品の安全に有効な各小児科亜群の用量および投与をサポートしなければならない。延期は、小児科試験が完了する前に、製品または候補治療薬が成人で使用を許可する準備ができていることを発見するか、または小児科試験が開始される前に追加の安全性または有効性データを収集する必要があることを含むいくつかの理由があるかもしれない。EUの適用立法はまた，スポンサーが欧州薬品管理局(EMA)小児科委員会が許可した小児科調査計画に基づいて小児科群で臨床試験を行うか，同委員会によるこれらの研究の免除または延期を得ることを求めている。私たちが米国やEU規制の承認を求めている任意の製品候補製品については、私たちが免除されたり、代替的に必要な研究や他の要求をタイムリーに完成させることができる保証はありません。これは、関連する名声の損害を招き、法執行行動の影響を受ける可能性があります。
任意の遅延が必要な承認を得ることができない場合、私たちまたは任意の未来のパートナーが特定の候補製品から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある
外国の管轄区域でマーケティングの許可を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。私たちの製品候補製品がアメリカで得られたいかなる承認も、私たちの製品候補製品が外国司法管轄区で承認されることを保証することはできません。私たちのどの候補製品も外国司法管轄区で発売される可能性があれば、外国業務に関連するリスクに直面します
EUや他の外国司法管轄地域で我々の製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得、多くの異なる規制要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の上場承認プロセスには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。マーケティング承認を申請するかもしれませんが、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認は得られません
米国以外の多くの国でも、候補製品は精算承認を得なければ、その国で販売することができない。場合によっては、私たちは私たちの製品のための価格を取るつもりで、承認されれば、承認される必要があります。非米国規制の承認を得て非米国規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。また、もし私たちが米国国外で私たちの候補製品を販売するために必要な非アメリカの承認を得られなかった場合、あるいは適用された非アメリカの規制要求を遵守できなかった場合、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは不利な影響を受ける可能性がある
また、イギリスのEU離脱により、私たちはイギリスのマーケティング許可を得る上でより高いリスクに直面する可能性があり、一般にイギリスの離脱と呼ばれる。イギリスはこれ以上ヨーロッパ単一市場とEU関税同盟の一部ではない。2021年1月1日から、薬品と保健品規制機関(MHRA)はイギリスの薬品と医療機器の監督を担当し始め、国内法によると、イギリスはイングランド、スコットランド、ウェールズを含み、北アイルランド議定書の条項によると、北アイルランドは現在EU規則の制約を受けている。しかし、イギリスとEUは、イギリスの医薬製品の規制を含む北アイルランド議定書下の既存の制度を根本的に変えたウィンザー枠組みに同意した。実施されると、ウィンザーフレームワークによる変化はMHRAがイギリス市場(すなわち大ブリテンと北アイルランド連合王国)に輸送されたすべての医薬製品を承認することを担当させ、EMAは北アイルランドへの医薬製品の輸送を許可する上でいかなる役割を果たすことができなくなる。イギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング許可を得る上でのいかなる遅延も、いかなるマーケティング許可も得ることができず、イギリスで私たちの候補製品のための規制承認を求める努力を制限または延期させる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。
また、外国の規制機関はその承認政策を変更し、新たな規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、迅速通路の資格を改訂するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正はまだ欧州議会と欧州理事会の同意と採択を待たなければならないので、これらの提案は可能である
通過までに大幅な改訂が行われ、2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
私たちは、私たちが米国国外でマーケティング承認を得た任意の候補製品を商業化する際に、関税、貿易障壁、規制要件を含む追加のリスクに直面すると予想し、インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定、居住または海外旅行の従業員が税収、雇用、移民、労働法を遵守する状況、外国為替変動は、運営費用の増加と収入の減少、他の国での業務の他の義務、および労働騒ぎが米国よりも一般的な国の労働力不確実性を招く可能性がある
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物指定や孤児薬物独占経営権を得ることができないかもしれません。たとえそうしても、この排他性はFDAやEMAが競合製品を承認することを阻止しないかもしれません
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。一般に，孤児薬物名を有する製品は，孤児薬物名を有する適応が初めて発売承認された場合にのみ孤児薬物独占経営権を得る権利があり，この場合，FDAまたはEMAは，適用された専門期間内にその適応に対する同一製品に対する別のマーケティング申請を許可することが禁止される。適用される専門期間は米国では7年，ヨーロッパでは10年である。1つの製品が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその製品の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬の名前を求めるかもしれないが、このような名前を得ることができないかもしれない。我々が製品のこのような指定と孤児薬物の排他性を確実に確保しても、この排他性は、異なる製品が同じ条件のために承認される可能性があるので、競合から製品を効果的に保護することができない可能性がある。さらに、FDAが後者が臨床的に優れていると結論した場合、それがより安全で、より有効であることが証明されているので、FDAはその後、同じ薬物による同じ疾患の治療を承認することができる。最後に、FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある
FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。第11巡回控訴裁判所の2021年9月の判決が特にそうである可能性があることを考慮すると、この判決は、排他的範囲を決定するために、用語“同じ疾患または状態”は、指定された“まれな疾患または状態”を意味し、FDAは、それを“適応または使用”を意味すると解釈することはできないと考えている。したがって，控訴裁判所は，孤児薬物は“適応や使用”ではなく，指定された疾患や状況全体に排他的に適用されると結論した。この決定を覆すための立法提案があったが、それらはまだ法律になっていない。FDAは2023年1月23日、裁判所の命令範囲外の事項において、孤児薬の独占性と孤児薬の使用または適応とを束ねた既存の規定の適用を継続すると発表した。FDAや国会が将来、いつ、あるいはどのように孤児の薬物法規や政策を変更するかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
私たちが上場承認を得た任意の候補製品は持続的に規制され、市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなければ、私たちのどの候補製品が承認された場合、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない
私たちが上場承認を得たどの候補製品もFDAと他の規制機関の持続的な要求と審査を受けるだろう。これらの要件には、安全およびその他の上場後の情報および報告の提出、登録および上場要件、品質管理および製造に関連するcGMP要件、記録およびファイルの品質保証およびそれに応じたメンテナンス、および医師へのサンプルの配布と記録の保存に関する要求が含まれる。さらに、承認は、製品が発売される可能性のある指定された用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、またはリスク評価を実施し、戦略的要件を緩和することを含む、薬剤の安全性または有効性を監視するための高価な上場後試験および監視の要件を含む可能性がある
さらに、市場承認を得る可能性のある任意の製品およびその製造業者または製造プロセスの以前に未知の有害事象または他の問題、または法規要件を遵守できなかったことが後に発見された場合、様々な結果が生じる可能性がある
•このような製品、製造業者、または製造プロセスの制限；
•製品のラベルやマーケティングの制限
•製品の流通や使用の制限；
•発売後の研究や臨床試験が求められている
•警告状や見出しのない手紙
•製品が市場から撤退した
•私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する；
•製品をリコールする
•協力者との関係の損傷
•不利なニュース記事と私たちの名声への損害
•罰金、利益または収入の返還、
•上場承認の一時停止または撤回
•会社の製品の輸出入を許可することを拒否しました
•製品が差し押さえられている
•民事又は刑事処罰の禁止又は適用；及び
•私たちの製品を使用した患者の訴訟に関連する
最後に，新薬製品を開発·マーケティングする能力は，行われている挑戦FDAによるミフェプリストン承認訴訟の影響を受ける可能性がある。具体的には、2023年4月7日、アメリカテキサス州北区地区裁判所はFDAのミフェプリストンに対する許可を保留し、ミフェプリストンは1種の薬物製品であり、最初は2000年に承認され、その流通はREMS下で採用された各種条件の制約を受けた。この決定を下した際、地域裁判所は、米国の薬品の開発、承認、流通に悪影響を及ぼす可能性のある調査結果を下した。他の裁決では、地域裁判所は、原告が彼らの告発に勝つ可能性が高い、すなわちFDAがミフェプリストンを承認する際に独断的で気まぐれな行為を行った可能性が高く、そのラベルで決定された条件下での薬剤の使用が安全であるかどうかに関する証拠を十分に考慮していない。また，地域裁判所は連邦裁判所訴訟の長期的な要求を，原告がそのNDAを承認する決定についてFDAを提訴することを許可するか，あるいはREMSに基づいて要求を確立し，原告またはそのメンバーが被害を受ける程度，すなわちFDAの薬品承認決定が実際に原告に与えられた薬物による不良事件を受けた患者に看護を提供させることに基づいている
2023 年 4 月 12 日、地方裁判所の判決は、第 5 巡回区控訴裁判所によって部分的に保留された。その後、 2023 年 4 月 21 日に、米国最高裁判所は、第 5 巡回控訴裁判所における地方裁判所の決定に対する控訴の処理と、最高裁判所への証明令状の申立ての処理を待って、地方裁判所の決定全体を停止した。第 5 巡回控訴裁判所は、 2023 年 5 月 17 日に口頭弁論を行い、 2023 年 8 月 16 日に判決を下した。裁判所は、 2000 年の FDA の最初の承認に対する異議申し立ては、時効によって禁止されていると判断し、市場からのミフェプリストンの除去を命令することを拒否しました。しかし、控訴裁判所は、原告が 2016 年と 2021 年に FDA が承認したミフェプリストンのアクセス拡大を可能にする変更は恣意的で気まぐれであるという主張に勝つ可能性が高いと判示した。2023 年 9 月 8 日、司法省とミフェプリストンの製造業者は、アメリカ合衆国最高裁判所に控訴裁判所の決定を再検討するよう要請する証明令状の請願書を提出した。最高裁判所は、控訴裁判所の決定のための証明令状のためのこれらの請願を許可し、 2024 年の第 1 四半期に口頭弁論を聴取し、 2024 年半ばに判決が予想されています。
承認された制限は連合製品の承認に適用される。販売許可の保持者は、医薬製品の製造、マーケティング、普及と販売に適用される一連の要求を守らなければならない。これらの問題は、承認後の研究および追加の監視義務を強制的に実施することができるEUの厳格な薬物警戒または安全報告規則を遵守すること、許可された薬品の製造は、それに対して単独の製造業者許可証を取得しなければならないこと、および許可薬品のマーケティングと普及を含むことであり、これらはEUで厳格に規制され、EU加盟国の法律によっても制限されている。これらと他の連合の要求を守らないことはまた重大な処罰と制裁につながる可能性がある
したがって、もし私たちの1つ以上の候補製品が発売承認されれば、私たちは製造、生産、製品監視、品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けるだろう。もし私たちがこれらの要求を守らなければ、規制機関によって私たちの製品のマーケティング承認を撤回されるかもしれません。私たちがどの製品をマーケティングする能力も制限される可能性があり、これは私たちが利益を達成したり維持したりする能力に悪影響を及ぼすかもしれません
どの規制機関も私たちの製品の販売を許可することは指標によって制限されるだろう。FDA規制に違反して私たちの製品を未承認の用途に使用する規定を遵守できなかったり、発見されたりした場合、刑事罰、巨額の罰金、または他の制裁、損害賠償を受ける可能性があります。
未承認用途の製品の普及に関する法規は複雑であり，FDA，EMA，MHRA，他の政府機関から実質的に解釈されている。FDAは2021年9月、医薬品の予期される用途を決定する際に機関が考慮すべき証拠タイプを記載した最終法規を公表した。それにもかかわらず，医師は承認されたラベルと一致しない方法で，ラベル外で患者に我々の製品を処方する可能性がある。私たちは私たちの販売とマーケティング実践が適用された法規に適合することを確実にするために、コンプライアンスと訓練計画を実施するつもりだ。これらの計画にもかかわらず、FDAや他の政府機関は、私たちのやり方が未承認の用途への私たちの製品の普及を禁止するようになっていると主張したり発見したりするかもしれない。私たちの従業員が会社の政策や適用された法規を遵守して、承認されていない用途のための製品を普及させるかどうかも確認できません。
ラベル外販売促進に規制制限があるにもかかわらず、FDAと他の監督管理機関は会社がある場合にその製品について真実、非誤解性と非販売促進の科学的な交流を行うことを許可する。例えば，FDAは2023年10月にガイドラインを発表し，未承認用途に関する科学的情報を医療保健提供者に配布する拘束力のない政策を管理することについて概説した。本ガイドライン草案は、このような通信が真実で、誤解性がなく、事実と偏らないことを要求し、医療保健提供者が許可されていない使用に関する情報の利点および欠点、ならびに有効性および実用性に必要なすべての情報を説明することを含む。また、FDAの最近のいくつかの指導や、2023年の総合支出法案の一部として法律の承認前情報交換法に署名することにより、会社は処方情報と一致する情報を普及させ、支払人の処方委員会のメンバーと承認されていない薬物や承認された薬物の未承認用途のデータを能動的に話すこともできる。私たちはこれらの議論に参加し、すべての適用された法律、法規指導、業界ベスト実践を遵守し、ヘルスケア提供者、支払人、他の顧客とコミュニケーションを取ることができるかもしれない。FDAの様々な法規、ガイドライン、政策、そして最近公布された立法をよく考慮して、我々の製品普及に関する制限を遵守することを確保する必要がある
近年、大量の製薬と生物技術会社は様々な連邦と州監督管理、調査、検察と行政実体調査と調査の目標となり、これらの実体は司法省と各種アメリカ検事事務室、衛生·公衆サービス部監察長事務室、FDA、連邦貿易委員会または連邦貿易委員会、および各州総検察長事務室を含む未承認用途および他の販売行為のための製品の使用を促進することに関する。これらの調査容疑は、独占禁止法の違反、“連邦食品、薬品および化粧品法”、“虚偽申告法”、“処方薬営業法”および逆控除法の違反、およびその他の承認されていない用途の製品、定価および医療保険および/または医療補助精算に関連する行為に違反する疑いがあるなど、様々な連邦および州の法律および法規に違反している。これらの調査の多くはりっぱな担い手虚偽申告法による行動。虚偽請求法によれば、どの個人も政府を代表してクレームを提出することができ、個人または実体が虚偽クレームを提出したこと、または虚偽クレームが政府に支払いを要求することになると主張することができる。この人は1部持ってきたりっぱな担い手訴訟はどんな回復や和解から一杯のスプーンを分ける権利があるりっぱな担い手訴訟は、一般に通報者訴訟とも呼ばれ、通常は現職または元従業員によって提起される。1つはりっぱな担い手訴訟を提起する時、政府はこの事件に介入して起訴するかどうかを決定しなければならない。もしそれが拒否すれば、個人は単独で起訴することができる。
FDAや他の政府機関が私たちに法を執行しているならりっぱな担い手許可されていない用途への製品の普及に関する禁止令に違反すれば、法令や会社の誠実な合意に同意するような巨額の民事または刑事罰金や損害賠償、その他の制裁に直面する可能性があり、これらの制裁に基づいて、私たちの活動は、適用される法律や法規の遵守を確保するために継続的な審査と監督を受けることになる。このような罰金、報酬、または他の制裁は、私たちの収入、業務、財務の見通し、そして名声に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは、突破療法、高速チャネル、および優先審査指定を含むいくつかの指定を私たちの候補製品に求めるかもしれませんが、私たちはそのような指定を受けなくても、そのような指定は、より速い開発や規制審査や承認過程につながることはないかもしれません
私たちはFDAの審査と承認を加速させるために、私たちの1つまたは複数の候補製品のためのいくつかの指定を求めるかもしれない。画期的な治療製品は、重篤な疾患の治療のために単独でまたは1つまたは複数の他の製品と組み合わせて使用することを意図した製品として定義され、初期臨床証拠は、製品が1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察された実質的な治療効果のような既存の療法よりも実質的に改善された効果を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効なコントロールレジメン中の患者数を最小限に抑えることができる
FDAはまた、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療するために1つまたは複数の他の製品と単独でまたは組み合わせて使用することが意図されている場合、迅速なチャネル審査のための製品を指定することができ、そのような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す。Fast Track製品については，スポンサーがFDAとより多くのインタラクションを行う可能性があり，FDAは申請完了前にFast Track製品申請部分の審査を開始する可能性がある。FDAがスポンサーから提出された臨床データを初歩的に評価した後にFast Track製品が有効である可能性があると判断すれば，スクロール審査が可能である
私たちはまた私たちの1つ以上の候補製品のための優先検討指定を求めることができる。FDAが候補製品が治療において大きな進展を遂げたと判断した場合、または適切な治療方法が存在しない治療方法を提供する場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDA審査申請の目標が6ヶ月であり、標準的な10ヶ月の審査期間ではないことを意味する
このような指定はFDAの裁量権だ。したがって，我々の候補製品の1つがこれらの指定の基準を満たしていると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにする可能性がある.また、指定を受けても、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した製品と比較して、候補製品の指定を受けることは、より速い開発や規制審査や承認過程につながらない可能性があり、FDAの最終承認を確保することはできない。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品がこれらの認証を取得する資格があっても、FDAは、これらの候補製品がもはや資格条件を満たしていないと後で決定することができ、またはFDAの審査または承認を決定する期間が短縮されないことができる
私たちは私たちの1つ以上の候補製品のためにEUでPrimeの称号を求めるかもしれないが、私たちはそのような称号を受け取っても、そのような称号はより速い開発や規制審査や承認過程をもたらさないかもしれない。
連合で、私たちは未来に私たちの候補製品のための良質な称号を求めるかもしれない。PRIMEはEMAの役割を強化し、科学と監督管理支持を強化し、開発を最適化し、未満足の医療需要を解決する潜在力を有する重大な公衆衛生利益の新薬の評価を加速することを目的とした自発的計画である。この計画は，EUで満足できる治療法がない疾患に対する薬物に集中しているか，あるいはそのような方法が存在しても，既存の治療法よりも大きな治療利点を提供することが可能である。Primeは開発中でEUで許可を得ていない薬品に限られており，出願人は集中手順で初期上場許可申請を申請しようとしている。Primeとして受け入れられるためには、候補製品はその主要な公共健康利益と治療革新方面の資格基準に適合しなければならず、この基準は声明を実証できる情報に基づいている
良質な製品指定の利点は、ヒト医薬製品委員会の調査委員を任命し、上場許可申請前に継続的な支援と支援を提供すること、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うこと、および製品の加速審査を行うことが可能であることを含み、これは、申請中に承認意見に関する意見をより早期に発表するために審査時間を減少させることを意味する。良質認証は申請者が並行したEMA科学提案と衛生技術評価提案を要求することができ、適時な市場進出を促進する。いずれの候補製品の良質な認証を得ても，従来のEMAプログラムと比較して，この認証は実質的に速い開発過程，審査または承認をもたらさない可能性がある。さらに、Prime称号を取得することは、EMAがマーケティング許可を付与する可能性を保証または増加させることを保証しない。
FDAの加速承認は、現在または将来の任意の候補製品を承認しても、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことはなく、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
私たちはFDAの加速された承認手続きを使用して、私たちの現在と未来の任意の候補製品の承認を求めることができる。1つの製品が深刻または生命に危険な疾患を治療する場合、通常、既存の治療方法よりも有意な利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点に影響を与える場合、製品は加速承認を得る資格がある可能性がある。FDA或いは他の適用される監督管理機関は代替終点が長期臨床利益を合理的に予測する可能性があるかどうかについて決定を下す。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求め、このような加速承認を求める能力を他の方法で評価します。承認の一つの条件として，FDAは承認を加速させた製品のスポンサーに十分かつ良好に制御された発売後検証性臨床試験を行うことを求めている。これらの実証試験は職務調査で達成されなければならず、私たちはこれらの上場後の実証試験で異なるまたは追加的な終点を評価する必要があるかもしれない。これらの検証試験は、現在予想されているよりも多くの患者を募集する必要がある可能性があり、追加のコストをもたらす可能性があり、これは、現在予想されている推定コストよりも高い可能性がある。また、FDAは現在、承認を加速させる条件として販売促進材料を事前に承認することを要求しており、製品の商業発売時期に悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAが提案されたエージェント端末に同意する保証はありませんし、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得るために、現在または未来の任意の候補製品のためにBLAまたはNDAを求めたり提出したりすることを決定する保証もありません。同様に、FDAフィードバック後、私たちが最初にそうすることを決定しても、承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定された申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の迅速な審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。
例えば、私たちの候補製品の予期される臨床的利益を検証するために必要な試験が、そのような利点を検証できなかった場合、または薬剤に関連するリスクが合理的であることを証明するのに十分な臨床的利益を示さなかった場合、FDAは、加速承認経路に従って承認された候補製品の承認を撤回することができる。もし他の証拠が私たちの候補製品が使用条件下で安全でないか有効でないことを示している場合、私たちは私たちの候補製品に対して必要な承認後試験を行っていない、あるいは私たちの候補製品に関連する虚偽や誤った宣伝材料を散布しても、FDAは承認を撤回することができる。私たちの候補製品のための加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなかったか、または候補製品を撤回することは、候補製品の商業化の時間をより長くもたらし、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争的地位を損なう可能性がある。
2022年12月に可決された“食品·薬物総合改革法案”(FDORA)に伴い、国会は薬品や生物製品の承認を加速するためのいくつかの条項を改正した。具体的には、新しい立法許可FDA：加速承認を得る前に検証的臨床試験を行うことをスポンサーに要求し、加速承認された製品のスポンサーが、研究が完了するまで承認後の研究の進捗報告を6ヶ月ごとにFDAに提出することを要求し、検証試験が製品の臨床的利益を検証できなかった後、加速手順を使用してNDAまたはBLAの加速承認を撤回する。また，FDORAは，承認加速後にこのような研究を要求しないことを決定した場合には，そのサイト上で“なぜ承認後研究に適していないのか，あるいは不要な理由”を公表することを求めている。
最近，FDAは2023年3月にガイドライン案を発表し，現在承認を加速させている考え方と方法について概説した。FDAによると、癌の深刻性と生命に危害を及ぼす性質のため、加速承認経路は通常腫瘍薬物の審査に用いられる。単一アーム試験は通常加速承認を支持するために使用されるが、無作為対照試験はより信頼性の高い治療効果と安全性評価を提供し、利用可能な治療との直接比較を可能にするため、第一選択方法である。そのため、FDAは実験データの設計、進行と分析の考慮要素を概説し、これらの試験は腫瘍治療薬物の加速承認を支持することを目的としている。このガイドラインは現在草案形式であり，最終的に決定されても法的拘束力はないが，我々がどの製品の承認を加速するかを求める場合には，FDAのガイドラインを慎重に考慮する必要がある。したがって、私たちが加速的な承認を得たとしても、私たちはより速い開発や規制審査や承認過程を経験することができず、加速された承認を得ることは、最終的にFDAの完全な承認を得ることが保証されないかもしれない。
EUでは、必要なすべてのセキュリティおよび有効性データが取得されていない場合には、“条件付き”上場許可が付与される可能性がある。条件付きマーケティング許可は、欠落データを生成すること、またはセキュリティ対策を増加させるために必要な条件を保証することに依存する。条件付きマーケティング許可の有効期間は1年であり、すべての関連条件が満たされるまで年に1回更新しなければならない。適用可能な未定研究が提供されると、条件付きマーケティング許可は“標準”マーケティング許可となることができる。しかしながら、EMAによって設定された時間範囲内で条件が満たされていない場合、マーケティング許可は更新を停止する。
私たちと私たちの契約製造業者たちは厳格に規制されている。私たちが依存している製造施設は規制要求を満たし続けることができない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない
臨床試験または商業販売のための候補製品の準備に参加するすべてのエンティティは、任意の契約製造業者を含み、広く規制されている。商業販売または末期臨床試験のための完成治療製品のために許可された成分は、cGMPに従って生産されなければならない。これらの条例は、調査製品および承認販売された製品の品質を制御し、確保するために、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)および品質システムの実施および動作を管理する。生産過程の不良な制御は、外来試薬または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性の意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品試験では検出できない可能性がある
私たちまたは私たちの契約製造業者は、BLAまたはNDAをサポートするすべての必要なファイルをタイムリーに提供し、FDAの現在の良好な実験室実践およびその施設検査計画によって実行されているcGMP規定に準拠しなければなりません。私たちの施設と品質システム、ならびに私たちの第三者請負業者の一部または全部の施設および品質システムは、適用される法規に適合するために、承認前の検査を通過しなければならず、規制部門が任意の候補製品を承認する条件としなければならない。また、規制当局は、私たちの候補製品や関連品質システムを準備することに関連する製造施設が適合しているかどうかを随時審査または検査することができます
進行中の活動の規定に適用される。もしこれらの施設があらかじめ承認された工場検査を通過しなければ、FDAはこれらの製品を承認しないだろう
規制当局はまた、製品販売を承認した後のいつでも、当社の製造施設または当社の第三者請負業者の製造施設を監査することができます。そのような検査または審査が適用法規に準拠していないことが発見された場合、またはそのような検査または審査以外に私たちの製品仕様または適用法規に違反することが発生した場合、私たちまたは関連規制機関は、臨床試験または商業販売を一時的または永久的に一時的または永久的に一時的に一時的または永久的に閉鎖することを含む可能性のある救済措置をとることを要求するかもしれない。私たちまたは私たちと契約を締結した第三者に課せられたどのような救済措置も、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります
もし私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者が規制適合性を維持できなかった場合、FDAは、未解決の新製品申請の承認を拒否すること、または以前に存在した承認を撤回することを含む規制制裁を実施することができる。このようなどんな結果も私たちの業務、財政状況、そして運営結果を深刻に損なうだろう
私たちは将来アメリカ以外の場所で私たちのいくつかの候補製品の臨床試験を行うつもりです。FDAはこれらの地点で行われた試験のデータを受け入れない可能性があり，米国以外で試験を行うことで余分な遅延や費用に直面する可能性がある。
将来的には米国以外の試験地点で1つまたは複数の臨床試験を行う予定である。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることができるが、これらのデータの受け入れはFDAによって適用されるいくつかの条件に依存する。例えば、臨床試験は合格した研究者が良好な臨床実践に従って行い、実行しなければならない。必要であれば，FDAは現場検査により試験データを検証できる必要がある。試験群は米国人口と類似した特徴を持たなければならず，データは米国人口と米国の医療実践に適用されなければならず，FDAが臨床的意義があると考えている方式は除外し，研究中の疾患が通常米国で発生しない限り。また，これらの臨床試験は適用される現地法に制限されているが，FDAのデータ受け入れは，試験もすべての適用された米国の法律や法規に適合しているかどうかに依存する。FDAが米国国外で行った臨床試験のデータを受ける保証はない。FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、高価で時間がかかり、候補製品の開発を延期または永久に停止するだろう。
また，米国国外での臨床試験はわれわれや試験結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。国際臨床試験に固有のリスクは
•各国の臨床実践モードと看護標準の差異は非常に大きい
•アメリカの規制機関の要求ではなく、私たちの臨床試験を行う能力を制限したり制限したりする可能性がある
•複数の非アメリカ規制機関のモードで臨床試験を行う行政負担
•為替レートの変動
•一部の国では知的財産権の保護力が弱まっている。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会および他の政府機関の資金不足は、政府の閉店やこれらの機関の運営の他の中断を含め、重要な指導部や他の人員の能力を雇用·保留し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止することを阻害する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。また、政府の米国証券取引委員会や米国証券取引委員会および我々の業務が依存する可能性のある他の政府機関への援助は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治過程の影響を受けており、政治過程自体が不安定で予測不可能である
FDA、EMA、および他の機関の中断も、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、近年、2018年や2019年を含め、米国政府は何度も閉店しており、米国食品·医薬品局や米国証券取引委員会などのある規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。また，新冠肺炎の大流行のような事件も中断する可能性がある。新冠肺炎の大流行期間中、一部の会社は完全な返信を受けたことを発表した。原因はアメリカ食品と薬物管理局がその応用に対する必要な検査を完成できないからである。似たような場合に
今後の公衆衛生緊急時には，FDAは現在のペースを継続できない可能性があり，審査スケジュールが延長される可能性がある。米国以外で類似した状況に直面している規制当局は、類似した公衆衛生緊急事態に対応するために、同様の制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動において遅延に遭遇する可能性がある。
したがって、政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすると、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。
現在と将来の立法は、上場承認を得た候補製品の清算の難しさとコストを増加させる可能性がある
米国や他の管轄地域では、医療システムに関する立法や法規の変更、提案された変更は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。現行法や将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受ける可能性のある任意の承認製品の価格に追加的な下振れ圧力をもたらす可能性が予想される。もし私たちの製品が清算や範囲が限られていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません
ACAは政府と民間保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変え、米国製薬業に重大な影響を与え続けている。ACAが公布されて以来、多くの法的挑戦や国会行動が出現し、この法律の条項の廃止と代替を要求している。例えば、2017年のTCJAの公布に伴い、国会は“個人権限”を廃止した。この条項は、ほとんどのアメリカ人が最低レベルの医療保険を購入することを要求する条項が2019年に施行される。また，2021年6月，米国最高裁は原告がACAの合憲性に挑戦する資格がないことを発見した後，法的訴訟を却下した。ACAに関する訴訟と立法は継続される可能性があり、結果は予測不可能で不確実である
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2011年8月、“2011年予算制御法案”(Budget Control Act Of 2011)などの法案は国会のための支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することを触発した。これらの変化には，CARE法案により，提供者に支払われる連邦医療保険支払いは前期当たり合計2%と高く減少し，2013年4月に施行され，2032年まで有効となる。2012年の“米国納税者救済法”は，いくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険を減少させ，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。これらの法律は、連邦医療保険および他の医療資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で、規制によって承認される可能性のある任意の候補製品の価格、またはそのような任意の候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。総合支出法案は2022年12月に総裁·バイデンが署名して法律となり、医療保険計画の自動減額にいくつかの改正がなされた。総合支出法案第1001条は、2010年の4%の法定現金支払法またはPAYGO自動減額を2024年末まで2年延期する。“2021年米国救援計画法案”の公布により，医療保険計画を4%削減する計画が2023年1月に発効する。総合支出法案の医療補償タイトルには、2011年連邦医療保険自動減額の2%予算制御法案を6ヶ月~2032年度に延長し、2030年度と2031年度の支払減少率を低減する4163節が含まれる。
トランプ政権はまた、ACAの実施を破壊または延期するための行政行動をとっており、ACAに従って権力および責任を有する連邦機関がACAの実施を放棄、延期、免除または延期するように指示する任意の条項を含み、これらの条項は、各州、個人、医療保健提供者、医療保険会社または医薬品または医療機器製造業者に財政的または規制的負担をもたらす。しかし、2021年1月28日、バイデン総裁は、連邦機関に、米国人のヘルスケア取得を制限するルールや他の政策を再検討し、この獲得を保護し強化するための行動を考えるように指示する新しい行政命令を発表した。この行政命令によれば、連邦機関は、新しい冠肺炎に関連する合併症を含む以前の疾患を有する人の保護の政策を弱めること、医療補助およびACAによるデモおよび免除によって、仕事の要求を含むカバー範囲または破壊計画を減少させる可能性がある政策、医療保険市場または他の医療保険市場を破壊する政策、連邦医療補助およびACAへの参加の難しさを増加させる政策、および扶養者の負担能力を含む保険または経済援助の負担可能性を低減する政策を再検討するように指示されるであろう。この行政命令はまた、アメリカ衛生と公衆サービス部(HHS)に健康保険市場のために特殊な保険期間を設立し、新冠肺炎疫病に対応するように指示した
2021年12月13日，EUは衛生技術評価又はHTAに関する第2021/2282号条例を採択し，第2011/24/EU指令を改正した。この条例は2022年1月に施行されたが，1月から適用され始めた
2025年以降は、その間に準備と実行に関するステップが取られる。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。この条例は、新しい医薬製品及びある高リスク医療機器を含むEU加盟国の衛生技術評価における協力を促進し、これらの領域のEUレベルの共同臨床評価に基礎を提供することを目的としている。これは、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および早期発見の将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することを含む4つの主要分野で協力することを可能にする。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。
現在と未来の立法努力は私たちの製品のコストを制限するかもしれません。もしそれらがマーケティング許可を得たら、これは私たちの収入を作る能力に実質的な影響を与えるかもしれません
アメリカでも処方薬の価格はずっと話題になっています。アメリカ議会は最近数回の調査を行い、州と連邦立法を提案し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険と医療補助下の薬品コストを下げることを目的とした。2020年には、総裁·トランプ氏が処方薬のコスト削減を目的としたいくつかの行政命令を発表し、これらの命令のいくつかが条例に盛り込まれている。これらの規定には、価格最恵国モデルを実施し、連邦医療保険B部分のある医師が管理する薬品に対する支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせ、2021年1月1日から発効する臨時最終規則が含まれている。しかし，この規定は全国的な予備禁止の制約を受け，2021年12月29日，医療保険·医療補助サービスセンター(Center for Medicare&Medicaid Services，略称CMS)が最終規則を発表し，この規定を廃止した。CMSは、この規則の発表に伴い、それは価値をMedicare B部分の薬品支払いのすべての選択に組み入れ、そして受益者が根拠に基づく看護を獲得する機会を改善することを探索する。
また、2020年10月、HHSとFDAは、各州と他のエンティティが804条の輸入計画、すなわちSIPを制定し、いくつかの処方薬をカナダから米国に輸入することを許可する最終規則を発表した。この規定は米国薬物研究やメーカー協会(PhRMA)の訴訟で挑戦されたが，裁判所でPhRMAがHHSを起訴する資格がないことが発見された後，2023年2月に連邦地域裁判所に却下された。9つの州(コロラド州、フロリダ州、メイン州、ニューハンプシャー州、ニューメキシコ州、ノースダコタ州、テキサス州、バーモント州、ウィスコンシン州)はカナダからの麻薬の輸入を許可する法律が採択された。いくつかの州は第804条輸入計画提案を提出しており、FDAの承認を待っている。FDAは2024年1月5日にフロリダ州のカナダ薬物輸入計画を承認した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい安全港を創出し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定費用スケジュールのための新しい安全港を創出し、この計画の実施は、インフレ低減法案(IRA)によって2032年1月1日に延期された。
2021年7月9日、総裁·バイ登は14063号行政命令に署名し、その中で薬品価格などの問題に重点を置いた。この行政命令は衛生と公衆サービス部に45日以内に“処方薬の定価が高すぎ、国内の薬品サプライチェーンを強化し、連邦政府がこのような薬品に支払う価格を下げ、価格詐欺という繰り返し発生した問題を解決する”という計画を制定するよう指示した。2021年9月9日、HHSは薬品値下げ計画を発表した。この計画の主な特徴は，(A)メーカーとの薬品価格交渉を支援することにより，薬品価格がすべての消費者や医療システム全体により負担と公平になること，(B)サプライチェーンの強化を支援し，生体模倣薬や後発薬を促進し，透明性を増加させる市場改革により，処方薬業界全体の競争を改善·促進すること，(C)公共·民間研究を支援し，市場インセンティブを確保することで価値と入手可能な新しい療法の発見を促進し，科学的革新を促進し，より良い医療保健と健康改善を促進することである。
2022年8月16日、“アイルランド共和軍”は総裁·バイデンによって法律に署名された。新しい立法は連邦医療保険D部分に影響を与え、D部分は計画であり、連邦医療保険A部分または連邦医療保険B部分に加入する個人は毎月外来処方薬保険料を支払うことを選択することができる。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は上限がある場合に交渉することができ、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超えた価格上昇(初2023年満期)を処罰し、D部分の代わりに新しい割引計画でギャップ割引計画をカバーする(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。
具体的には、価格交渉において、国会はMedicareが、競合する模倣薬または生体模倣薬を有さず、Medicare B部分およびD部分によって精算されるいくつかの高価な単一由来薬剤および生物製品のための低い価格を交渉することができる。CMSは、2026年からMedicare D部分によって支払われる10種類の高コスト薬剤の価格を交渉することができ、その後、2027年の15種類のD部分薬剤、2028年の15種類のB部分またはD部分薬剤、および2029年以降の20種類のB部分またはD部分薬剤の価格を交渉することができる。この規定
少なくとも9年間承認された医薬品および許可された13年間の生物製品に適用されるが、単一のまれな疾患または疾患のために許可された医薬および生物製品には適用されない。それにもかかわらず、CMSは価格交渉でこれらの製品の最高価格を決定する可能性があるため、もし私たちの製品がMedicare価格交渉の対象であれば、私たちは完全に政府行動のリスクに直面するだろう。また、存在する可能性のあるリスクを考慮すると、金利協定のこれらの条項は、もし私たちの薬物製品が市場に発売されて9年後に価格を制定しなければ、医薬品の期待リターンや私たちの製品の特許のすべての価値を保護することができないというリスクをさらに増加させる可能性がある。
また、この立法は、製薬業者が提供する価格が法律で規定された交渉で達成された“最高公平価格”以下でない場合、または値上げ幅がインフレを超える場合、製薬業者は民事罰金と潜在的な消費税を受けることになると規定している。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。新法律では，2024年の連邦医療保険の自己払い薬品コスト上限は年間4000ドルと規定されており，その後2025年から年間2000ドルが上限となっている。さらに、Medicare Part D処方薬計画に参加した個人については、彼らが計画の高いハードルや“悲劇的な時期”に達する前に要求された保証範囲がその初期の年間保証限度額を超えていれば、アイルランド共和軍は個人に関する法的リスクを増加させる可能性がある。最初の年間保証限度額を超え、悲劇的な時期を下回るサービスを必要とする個人は、壊滅的な時期に達するまで100%の処方費用を支払わなければならない。他にも、アイルランド共和軍には、共同保険と共同支払いコストの削減、低所得補助金計画の資格の拡大、年間自己負担費用に価格上限を設定することで、個人の財務負担を軽減するための多くの条項が含まれており、各規定は定価と報告書に潜在的な影響を与える可能性がある。
2023年6月6日、メルク社はHHSとCMSを提訴し、アイルランド共和軍の連邦医療保険に対する薬品価格交渉計画が憲法第5改正案に違反した無償徴収を構成したと主張した。その後、米国商会、百時美施貴宝会社、PhRMA、アステラス、ノとノッド、楊森製薬、ノワワ、アスリコン、ブリンガー-インゲルハイムを含むいくつかの他の当事者も異なる裁判所に訴訟を提起し、HHSとCMSに対して類似した憲法クレームを提出した。私たちはIreland共和軍のこのような条項と他の条項に関連した訴訟が継続され、結果的に予測可能で不確実だと予想する。
したがって，IRAがどのように実施されるかは不明であるが，いかなる連邦や州医療改革が我々にどのような影響を与えるかは確定できないが，このような変化は我々の活動に新たなあるいはより厳しい規制要求を加えたり，製品の精算を減少させたりする可能性があり，いずれも我々の業務，運営結果，財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限および透明性措置を含む医薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することが目的である。また、地域衛生保健当局や個別病院は、どの薬品やサプライヤーが彼らの処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムを使用することが増えている。これらの措置が承認されると、私たちの製品に対する最終的な需要を下げたり、私たちの製品の価格設定に圧力をかけるかもしれません。私たちは将来、より多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある
最後に、米国以外のいくつかの国では、EU諸国を含め、処方薬の価格設定は政府の統制と参入を受けている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。いくつかの国で精算或いは定価の承認を得るために、私たち或いは私たちの協力者は臨床試験を行い、私たちの製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較する必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります
私たちは特定の医療法律と法規の制約を受けるかもしれません。これは私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、罰金、返還、政府医療計画から除外され、私たちの業務を削減または制限し、利益と将来の収入の減少に直面させるかもしれません
医療サービス提供者、第三者支払者、および他の人は、マーケティングの許可を得た任意の製品の推薦および処方において主な役割を果たすだろう。私たちの現在と将来の医療提供者と第三者支払者との合意は、私たちがマーケティング、販売、流通を研究し、マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法律法規に直面するであろう。適用可能なアメリカ連邦と州医療に関する法律には
“反リベート条例”それは.連邦反控除条例は、他に加えて、個人および実体が知られている場合に、直接または間接的に現金または実物の形態で報酬を請求、提供、受信、または提供し、誘導または提供することを禁止する
個人の推奨または購入、注文、または任意の商品またはサービスの推薦を奨励し、これらの商品またはサービスは、連邦医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)に従って費用を支払うことができる
虚偽申告法それは.民事通報者または準通報者の訴訟を含む、連邦政府に金銭義務を支払う個人または実体を回避、減少または隠蔽するために、故意または結果として連邦政府に虚偽または詐欺的または虚偽陳述を提出する“民事虚偽申告法”を含む連邦虚偽申告法
HIPAAそれは.1996年の連邦健康保険携行性·責任法案、またはHIPAAは、他にも、任意の医療福祉計画をだまし取ろうとする計画を実行または実行しようとする計画に刑事責任および民事責任を課す
HIPAAとHITECHそれは.“健康情報技術促進経済·臨床健康法案”または“HITECH法案”によって改正されたHIPAAはまた、強制的な契約条項を含む、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、伝送を保護する上で、いくつかのタイプの個人と実体の義務を規定している
“虚偽陳述法”それは.連邦虚偽陳述法は、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を故意に偽造、隠蔽、または隠蔽すること、または任意の重大な虚偽陳述を行うことを禁止する
透明性要求それは.連邦医師支払い陽光法案は、連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画に従って支払うことができるいくつかの薬品、器具、生物製品および医療用品の製造業者が、医師(医師、歯医者、検眼師、足科医および脊椎マッサージ師を含むと定義される)および教育病院への支払いおよび他の価値移転に関する情報、ならびに医師およびその直系親族の所有権および投資利益を毎年HHSに報告することを要求する。2022年1月1日から，適用されるメーカーは，前年に医師アシスタント，看護師勤務者，臨床看護師専門家，麻酔科医アシスタント，登録看護師麻酔科医，登録助産師への支払いと移転価値に関するこのような情報を報告しなければならない
類比国家法と外国法それは.同様の州法律法規、例えば、州反リベートおよび虚偽請求法、ならびに透明性法は、販売またはマーケティング手配、および非政府第三者支払者(個人保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスに関するクレームに適用可能であり、いくつかの州法律は、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって発行された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、また、メーカーに医師および他の医療保健提供者への支払いまたはマーケティング支出に関する情報を報告することを要求する。場合によっては、多くの州の法律は健康情報のプライバシーやセキュリティを管理しており、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに奪われず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。多くの場合、外国の法律も健康情報のプライバシーやセキュリティを管理している
欧州連合は、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利益を提供することを禁止している。いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、医師の雇用主、その主管専門組織、および/または個別の欧州連合加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならないことが多い。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある
私たちが第三者との業務配置や私たちの業務が全体的に適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、製品を政府援助の医療計画(例えばMedicareとMedicaid)から除外し、返還、契約損害、名声損害に直面する可能性があり、これらはいずれも私たちの運営を深刻に混乱させる可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある
州、国内および国際的なプライバシーおよびデータセキュリティ要件を遵守することは、当社に追加的なコストと責任をもたらしたり、グローバルにデータを収集および処理する当社の能力を阻害する可能性があります。また、そのような要件を遵守しない場合、当社に多額の罰金や罰金、訴訟および評判の損害を含むさまざまな害を及ぼす可能性があります。財務状況や事業成績です
私たちは、米国、EU、イギリスの全面的な規制制度を含む、個人情報のプライバシー、セキュリティ、および伝送に何らかの要求を加えることを含む、データプライバシーおよび法律法規の保護に制約されています。全世界の情報の収集、使用、保護、共有、譲渡、その他の処理の規制枠組みは急速に変化しており、予見可能な未来には依然として不確定である可能性がある。このような法律及び法規を遵守できなければ、罰金、影響を受けた者が損害賠償を要求し、当社の名声及び名誉損失を損害することを含む当社に対して法執行行動をとる可能性があり、上記のいずれの事項も当社の業務、財務状況、運営結果又は将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国には，個人情報プライバシーやセキュリティに関連する連邦や州法律法規が多く，我々の現在と将来の活動，および州や連邦各レベルの広範な法執行機関に適用可能であり，一般消費者保護法に基づいて会社のプライバシーやデータセキュリティ問題を審査することができる.連邦貿易委員会と州総検察長は消費者のプライバシーとデータ安全保護を積極的に検討している。州と連邦の二級も新しい法律を考慮している。例えば、連邦貿易委員会は、その最近の法執行行動を通じて、特に健康および遺伝子データの不正処理に注目し、連邦貿易委員会法案第5条に基づいて“不公平”と解釈されるプライバシー侵害のタイプと、健康違反通知ルールをトリガすることができると考えられる活動タイプを拡大している(連邦貿易委員会もこのルールを実行する権利がある)。その機関はまた、私たちの業務に影響を及ぼす可能性のある商業監視とデータセキュリティに関する規則を制定している。私たちは、私たちが取る可能性のある法執行行動のリスクを低減するために、連邦貿易委員会が進化していく規則と適切なプライバシーとデータセキュリティ慣行の指導を考慮する必要があるだろう。もし私たちが潜在的なFTC法執行行動の影響を受けたら、私たちは非常に具体的なプライバシーとデータセキュリティ慣行を遵守することを要求する和解命令の制約を受けるかもしれません。これは私たちの業務に影響を与える可能性があります。和解の一部として、私たちはまた罰金の支払いを要求される可能性がある(告発された違反の性質に依存する)。もし私たちが連邦貿易委員会と合意したすべての同意命令に違反したら、私たちは追加的な罰金とコンプライアンス要求を受けるかもしれない。
現行の法律に加えて、連邦と州の両レベルで広範な立法措置が取られている。例えば、2020年1月1日に施行される“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)は、収集した彼らに関する情報や、そのような情報をどのように使用して共有するかをデータ主体に通知し、データ主体にそのような個人情報へのアクセスを要求する権利を付与するなど、カリフォルニア住民の個人情報を扱う企業に多くの要求を出しており、場合によっては、このような個人情報の削除も要求される。さらに、2020年11月、カリフォルニア州有権者は、CCPAを拡張し、カリフォルニア住民の個人情報の使用、保持、共有を要求することが合理的であり、収集または処理の目的に応じて、敏感な個人情報の追加的な保護を提供し、住民の保留情報の通知に関する情報をより多く開示することを要求する新たなプライバシー法であるカリフォルニアプライバシー権法案を承認した。CPRA条項の多くは、2022年1月1日以降に収集された任意の個人情報に適用されるが、2023年1月1日に施行される。
カリフォルニア州を除いて、少なくとも11州がCCPAとCPRAのような包括的プライバシー法を採択した。このような法律は施行されたか、2026年末までに施行されるだろう。これらの法律は，CCPAやCPRAと同様に，個人情報の処理に関する義務と，“敏感”データ(場合によっては健康データを含む)を処理する特殊な義務を規定している。このような法律のいくつかの規定は私たちの商業活動に適用されるかもしれない。またいくつかの州は、2024年以降に施行される2023年の立法会議中に包括的なプライバシー法を採択しているか、またはニューハンプシャー州およびニュージャージー州を含む。他の州は今後このような法律を考慮するだろうし、国会も連邦プライバシー法が採択されるかどうかを議論してきた。私たちの業務の健康情報に影響を及ぼすかもしれないいくつかの州の専門的な規制もある。例えば、ワシントン州は最近、健康情報の収集と共有を規範化する健康プライバシー法を採択し、この法律はまた個人的な訴権を有し、関連するコンプライアンスリスクをさらに増加させる。コネチカット州とネバダ州も同様の法律を採択して消費者の健康データを規制している。これらの法律は、私たちの研究対象の決定、ビジネスパートナーとの関係、そして最終的に私たちの製品のマーケティングと流通を含む、私たちのビジネス活動に影響を与えるかもしれません。
州と連邦の各レベルの広範な法執行機関は、一般消費者保護法に基づいて会社のプライバシーとデータセキュリティ問題を審査することができる。例えば、連邦貿易委員会と州総検察長は消費者のプライバシーやデータセキュリティ保護を審査する上で非常に積極的だ。法執行活動に関するリスクのほかに，これらの法律や個人データ全体の保護に関する消費者集団訴訟の脅威がある。私たちが違法と判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、否定的な宣伝が生じ、私たちの名声や業務を損なう可能性がある。
米国の法律と同様に、ヨーロッパや他の国にも重要なプライバシーやデータセキュリティ法が適用されている。例えば、個人健康データを含む欧州経済地域または欧州経済地域に位置する個人の個人データの収集、使用、開示、移転または他の処理については、2018年5月に欧州経済地域のすべての加盟国で発効するEU一般データ保護法規またはGDPRによって制限される。GDPRの範囲は広く，個人データを扱う会社には米国を含むEU以外の国への個人データの移転を含めた厳しい規制が多く要求されている。GDPRはまた、データ保護当局が、不正に収集または使用された個人情報の廃棄を要求し、および/またはGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを許可し、最大で世界の年収の4%または2000万ユーロに罰金を科し、金額が大きい者を基準に、データ主体および消費者協会がデータ主体および消費者協会に個人訴訟を提起する権利を付与し、監督当局に苦情を提起し、司法救済を求め、GDPR違反による損害賠償を得ることを可能にする。また、GDPRは、EU加盟国は、遺伝子、生物識別または健康データを含む個人データの処理を制限する独自のさらなる法律と法規を制定することができると規定している。そのため、ヨーロッパ経済区に位置する臨床試験サイトがGDPRをどの程度適用して、このようなサイトから十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国に個人データを転送すべきかについて、米国のようなより厳しい審査を行った。英国が個人データをどのように保護するか，個人情報がEUからイギリスに移行できるかどうかについても，未解決の問題がある
2022年10月、EU·米国プライバシーの盾の代替品として、EU-米国のデータプライバシーの枠組みを実施する行政命令に署名した。欧州委員会は2023年7月10日に充足性決定を採択した。十分な決定は、EU-米国データプライバシーフレームワークを自ら認証する米国社が、EUから米国にデータを送信するための有効なデータ転送機構とすることを可能にする。しかし、いくつかのプライバシー提唱団体は、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに挑戦すると表明している。これらの挑戦が成功すれば、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに影響を与えるだけでなく、標準契約条項や他のデータ伝送機構の生存能力もさらに制限される可能性がある。この問題をめぐる不確実性は私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある。
これらの変化するコンプライアンスや運営要求は大きなコストをもたらしており，これらのコストは時間とともに増加する可能性がある.このような要求を準備して遵守することは厳格で時間がかかる。これは、大量のリソースと、私たちの技術、システムおよびアプローチ、ならびに個人データを処理または送信する任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者またはコンサルタントの技術、システムおよびアプローチの検討を必要とし、他のイニシアティブおよびプロジェクトからリソースを転送し、データに関連する製品およびサービスの提供方法を制限するように、私たちのデータ処理アプローチおよびポリシーを修正することを要求するかもしれない。さらに、現在および将来、私たちの臨床試験からの医療データや他の個人情報のようないくつかのタイプの敏感なデータの保護を強化することに関連する法律または法規は、私たちの業務慣行を変更し、追加のコンプライアンスメカニズムを確立し、私たちの開発、規制、商業化活動を中断または延期し、私たちの業務コストを増加させ、政府の法執行行動、個人訴訟、および私たちへの巨額の罰金および処罰を招く可能性があるかもしれない。これらの事件のいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務については、私たちはアメリカといくつかの外国輸出規制、輸入、制裁、反腐敗、反マネーロンダリング法律の制約を受けており、これらの法律を遵守しないことは、私たちに刑事責任および/または民事責任を負わせ、私たちの業務を損なうかもしれない
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法、またはFCPA、米国連邦法第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制および輸入法律法規の制約を受けている。反腐敗法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人、第三者中間者、合弁パートナー、および協力者の直接的または間接的な許可、約束、提供、または不正な支払いまたは福祉の公共または民間部門の受給者への提供を禁止する。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用があるかもしれない。また、第三者仲介機関を招聘して、海外で私たちの臨床研究活動を普及させ、および/または必要な許可、免許、および他の規制承認を得ることができるかもしれない。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、これらの第三者仲介機関、私たちの従業員、代表、請負業者、パートナー、および代理人の腐敗または他の不正活動に責任を負わなければならないかもしれない
上記の法律および法規を遵守しないことは、通報者の苦情、調査、制裁、和解、起訴、他の法執行行動、利益の返還、巨額の罰金、損害賠償、他の民事および刑事罰または禁止、特定の人との契約の一時停止および/または禁止、輸出特権の喪失、名声損害、不利なメディア報道、およびその他の付随的結果に直面する可能性がある。任意の召喚状、調査または他の法執行行動が発行されたり、政府または他の制裁が実施されたり、または可能な民事または刑事訴訟で勝つことができない場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は実質的な損害を受ける可能性がある。また、
どの行動への対応も、経営陣の注意力や資源の重大な移転、巨額の国防·コンプライアンスコストおよび他の専門費を招く可能性がある。場合によっては、法執行当局は私たちに独立したコンプライアンス監督官を任命させるかもしれませんが、これは追加のコストと行政負担を招く可能性があります
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。時々、将来、私たちの業務は、化学品および生物学的材料を含む危険かつ可燃性材料の使用に関連する可能性があり、危険な廃棄物製品を生成する可能性もある。これらの材料や廃品を処分する契約を第三者と締結しても、これらの材料による汚染や傷害のリスクを完全に解消することはできません。私たちの危険な材料を使用または処分して汚染または損傷をもたらす場合、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負う可能性があり、いかなる責任も私たちの資源範囲を超える可能性がある。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある
私たちは、危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストと費用を支払うために労働者補償保険を維持していますが、この保険は潜在的な責任を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちは私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできない
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。現在または未来の環境法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。しかも、このような法律法規を遵守しないことは巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある
当社の従業員、独立請負業者、CRO、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、および主要な調査者は、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります
私たちは、従業員、独立請負業者、CRO、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、および私たちの主要な研究者(臨床試験を開始すれば)の詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規またはEUおよび他の司法管轄区に適用される法規を故意に遵守しないこと、FDA、欧州委員会、および他の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用し、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している
このような不正行為はまた、臨床試験過程中あるいはFDA或いは他の監督機関との相互作用過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。適切な政策や手続きがあっても、常に不適切な行為を識別し、阻止することは不可能であり、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理できないリスクや損失を効果的に制御できないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな影響を及ぼすかもしれない
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員、顧問と顧問を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている
私たちは私たちの幹部及び私たちの科学と臨床チームの他のメンバーの管理、研究開発、臨床、財務と業務発展方面の専門知識に高度に依存している。私たちは採用招待状を持っていて、私たちのすべての幹部との採用条項をリストしていますが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができます。したがって、このような招聘状は私たちがいつでも私たちの幹部を維持できることを保証することはできない。私たちは私たちの誰にも“キーパーソン”保険を提供しない
合格した科学と臨床人員を募集し、維持し、もし私たちの候補製品が市場の承認を得ることに成功すれば、販売とマーケティング人員は私たちの成功の鍵です。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、上級管理職や他の重要な従業員を交換することは困難かもしれません。私たちの業界では開発に成功し、監督管理の承認を得ているので、長い時間がかかるかもしれません
私たちの候補製品を商業化する。私たちの本部はボストン地区に設置されており、この地域には多くの他の生物製薬会社及び多くの学術と研究機関があり、合格人材に対する激しい競争を招いている。さらに、もし私たちが競争相手から人員を雇用すれば、私たちは彼らが不当に要求されたり、彼らが独自または他の機密情報を漏らしたり、彼らの元雇用主が彼らの研究成果を持っているという告発を受けるかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは科学や臨床コンサルタントを含め、コンサルタントやコンサルタントに依存し、研究開発戦略の策定を手伝ってくれています。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちは成長戦略を実施する能力が制限され、私たちの業務、将来性、財務状況と運営結果を損なう可能性がある
私たちは私たちの組織を拡大することを望んでいるので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない
2024年3月31日まで、私たちは46人の従業員がいる。私たちは、特に臨床開発、規制事務、金融、および私たちの任意の候補製品がマーケティング承認、販売、マーケティング、流通を受ける場合、私たちの従業員の数と業務範囲が大幅に増加することを予想しています。私たちの経営陣は、これらの成長活動の管理に時間を投入するために、非比例的な注意を日常活動から移す必要があるかもしれない。これらの成長活動を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務拡張を効果的に管理することができず、私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、余剰従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は大量の資本支出を必要とし、より多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財務資源を移転する可能性がある。もし私たちの経営陣が私たちの予想成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの潜在的な収益能力は低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない
私たちの業務はサイバー攻撃やサイバーセキュリティの欠陥の否定的な影響を受けるかもしれない。
ネットワーク攻撃または同様のイベントは、情報の盗難、データの破損、運営の中断、私たちの名声の損傷、または経済的損失をもたらす可能性があります。私たちは私たちの業務を運営するためのモバイル技術を含む情報技術システムとインフラにますます依存している。当社の技術、システム、ネットワークまたは他の固有情報、ならびに当社のプロバイダ、プロバイダ、および他のビジネスパートナーの技術、システム、ネットワーク、または他の固有情報は、ネットワーク攻撃または情報セキュリティホールの目標となる可能性があり、これらの攻撃または情報セキュリティホールは、許可されていない発行、収集、監視、誤用、損失、または独自情報および他の情報を破壊することができ、または他の方法で私たちのビジネス運営を中断させる可能性があります。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。さらに、監視のようないくつかのネットワークイベントは、長い間発見されない可能性があり、重要なシステムの中断または機密または他の保護された情報の不正発行をもたらす可能性がある。これらのイベントは、救済措置、業務損失、運営中断、名声被害、または潜在的な責任によって財務損失を招く可能性がある。私たちのネットワークセキュリティリスクを防ぐシステムと保険カバー範囲はまだ十分ではないかもしれない。さらに、サイバー攻撃の継続的な発展に伴い、私たちは、私たちの保護措置を修正したり強化したり、ネットワーク攻撃を受けやすい脆弱性を調査し、修復するために、多くの追加資源を必要とするかもしれません。
我々の内部コンピュータシステム、または私たちの第三者研究機関協力者、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があります
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々のCROおよび他の請負業者、プロバイダおよびコンサルタントのコンピュータシステムは、許可されていないアクセスおよび損害の敏感または機密情報およびネットワーク、内部脅威および恐喝ソフトウェアを含むネットワークセキュリティリスクの被害を受けやすい可能性がある。柔軟な仕事手配はこれらの抜け穴を悪化させる可能性があり、著者らと私たちの第三者請負業者が実施した混合或いは遠隔工作策略を含み、これらの策略は最初は新冠肺炎疫病に対応するために採用され、多くの企業は人材を誘致と維持するために引き続きこれらの策略を採用した
いかなる安全事件に対する調査と救済作業は、それらの非実質的な影響を持つ事件であっても、コストが高く、時間がかかる可能性があり、私たちの業務に重大な影響を与えたり、重大な妨害を与える可能性がある。例えば、進行中または将来の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，第三者に依存して研究·開発を行い，薬品や薬物を生産·供給し，臨床試験を行っている。我々はこれらの第三者に依存して適切な制御と保障措置を実施し、ネットワークセキュリティ事件を防止し、報告する。彼らがそうしなければ私たちは
私たちの情報、運営、業績、名声に対する損害を含む財務と他の損害を受ける。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやシステムを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある
内部およびクラウド内のネットワークセキュリティ脅威は、マルウェア、破壊マルウェア、恐喝ソフトウェア、不正アクセスシステムまたはデータ、トラフィック中断、キーシステムまたはサービス拒否攻撃、機密、個人または他の保護された情報の不正発行、データ、ネットワークまたはシステムの損傷、個人への損害、および資産損失を含むが、これらに限定されないが、進化している。さらに、ネットワークセキュリティの脅威または第三者が提供してくれる製品またはサービスで発見された他の中断または脆弱性の影響を受ける可能性があります。犯罪者がコンピュータシステムを攻撃するための技術は複雑で、変化が頻繁で、世界で規制の少ない遠隔地に由来する可能性がある。したがって、私たちはこのような技術を自発的に解決したり、十分な予防措置を施行することができないかもしれない。これらの事件を予防あるいは効果的に緩和しなければ、私たちの名声を損なう可能性があり、救済措置をとる必要があり、業務損失、監督管理行動、潜在的責任とその他の財務損失を招く。
いくつかのデータ漏洩はまた、HITECHによって改正されたHIPAA条項、他の米国連邦および州法律、およびEUデータ保護命令を含む非米国司法管轄区域の要求に基づいて、影響を受けた個人および様々な政府および/または規制機関に報告されなければならず、場合によってはメディアに報告されなければならず、経済的処罰が適用される可能性がある
私たちの保険証書は、インフラが破壊されたり、故障したり、中断されたり、悲劇的な事件と災害、または他の原因で発生した私たちの潜在的な損失を補償するのに十分ではないかもしれません。しかも、私たちは未来に経済的に合理的な条項でこのような保険を受けないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。さらに、私たちの保険は、私たちに対するすべてのクレームをカバーすることができず、訴訟を弁護することができず、その価値にかかわらず、費用が高く、経営陣の注意をそらすことができるかもしれない。
業務中断と不利な経済状況は、私たちの業務、将来の収入、財務状況を深刻に損なう可能性があり、私たちのコストと支出を増加させる可能性があります
私たちは私たちの従業員、コンサルタント、契約製造業者、CRO、その他の当事者に依存して、私たちの業務運営を続けています。私たちまたは彼らの業務は、地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、氷雪嵐、極端な天気条件、医学流行病または流行病、戦争または他の武力衝突、地政学的緊張情勢または貿易戦争、テロ、および他の自然または人為的災害または業務中断の深刻な妨害を受ける可能性があり、私たちは、彼らが主要な自己保険である可能性がある。私たちは第三者契約製造業者に依存して私たちの候補製品を生産するため、これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害や他の業務中断の影響を受けた場合、候補製品の臨床供給を得る能力が中断される可能性がある。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
また、米国国内外の不利な経済状況は、インフレ激化、資本市場変動、金利および通貨変動、任意の潜在的な経済減速または衰退、銀行業務中断、公衆衛生危機(例えば、新冠肺炎流行)および地政学的事件(貿易戦争や内乱や政治的動揺(ウクライナとロシアとの間で続く戦争および中東紛争を含む)を含むが、世界金融市場の深刻な混乱を招いている。中断が続いたり深まったりすれば、融資コストの増加や、将来の潜在的な資金源の制限を含むコストや支出が増加する可能性がある。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下でより多くの資金を集めることができなければ、私たちの業務、財務状況、株価、および運営結果は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは1つまたは複数の現在または未来の研究開発プロジェクトを延期、減少、または完全に終了させることを余儀なくされるかもしれない。さらに、私たちは、複数の金融機関の預金口座に、運営資金および運営費用の需要を満たすための現金および現金等価物を保有しており、このような資金を持っている金融機関が倒産したり、金融や信用市場で重大な不利な条件の影響を受けたりすると、未保険資金のすべてまたは一部を損失するリスクや、そのような未保険資金の全部または一部を得ることが遅延される可能性があります。このような損失やこれらの資金を得ることができないことは、私たちの短期流動性と運営費用義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々の現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。上記のいずれかは私たちの業務、未来の収入、そして財政状況を損なう可能性がある
もし私たちの候補製品が承認されれば、私たちの製品を国際的にマーケティングすることに関連する様々なリスクが私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちはアメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認することを求めるかもしれないので、私たちは必要な承認を得たら、外国での運営に関連する追加のリスクに直面すると予想しています
•外国はアメリカとは違う規制要件を持っています
•関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•複数の支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払いシステムの管理に関連する複雑さ
•海外業務員の配置と管理が困難である
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•海外腐敗防止法や同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任
•特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•戦争とテロを含む地政学的行動による業務中断
これらの要素のいずれも、私たちの将来の国際拡張と運営を損なう可能性があり、それによって私たちの運営結果を損なう可能性がある
私たちは戦略的取引に従事するかもしれません。これは私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害を与えるかもしれません
我々は、企業の買収、資産の購入、および知的財産権、製品または技術の対外許可または内部許可のような戦略的取引を時々考慮するかもしれない。私たちが将来考慮する可能性のある他の潜在的な取引は、剥離、戦略パートナー関係、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併と投資を含む様々な商業手配を含む。将来のいかなる取引も、私たちの短期的および長期的な支出を増加させ、私たちの株式証券(私たちの普通株を含む)の潜在的な希釈発行、または債務、または負債、償却費用、または買収が行われている研究開発費を発生させる可能性があり、これらのいずれも、私たちの財務状況、流動性、および運営結果に影響を与える可能性がある。将来の買収はまた私たちが追加的な融資を受ける必要があるかもしれないし、これらの融資は優遇条項で提供されないかもしれないし、全くないかもしれない。このような取引は決して成功しないかもしれないし、多くの時間と経営陣の注意が必要かもしれない。また、私たちが将来買収する可能性のある任意の業務の統合は、私たちの既存の業務を混乱させる可能性があり、複雑で、リスクとコストの高い努力である可能性があり、買収のすべてのメリットを実現することができないかもしれません。したがって、私たちが上記の性質の任意の追加取引を行うか、成功するかは保証できませんが、私たちが実際に達成した任意の追加取引は、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの普通株式所有権と上場企業の地位に関するリスク
私たちの普通株の活発な取引市場は引き続き発展あるいは維持できないかもしれません。私たちの株主は彼らが持っている普通株を転売できないかもしれません。
私たちの普通株は2021年4月30日にナスダック世界精選市場またはナスダックで取引を開始した。2021年4月30日まで、私たちの普通株は市場を公開しなかった。私たちの普通株の活発な市場がどの程度発展したり持続したりするか、あるいはそのような市場の発展が私たちの普通株の市場価格にどのように影響する可能性があるか予測できない。したがって、私たちの株主は彼らが持っている普通株を魅力的な価格で売ることが難しいかもしれない
私たちの普通株の価格は私たちの運営関連や関係のない変動の影響を受けるかもしれません
私たちの株価は変動するかもしれません。例えば、2023年1月1日から2024年4月29日まで、我々の株価は1.57ドルから8.19ドルまで様々だ。一般的な株式市場、特にバイオテクノロジーや製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。この変動により、投資家は魅力的な価格で普通株を売ることができず、売ることさえできないかもしれない。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
•臨床前研究の不良結果
•私たちが可能な臨床試験の開始、登録、結果、あるいは候補製品の開発状態の変化
•臨床試験の不良結果、起動または完了遅延または終了；
•私たちの候補製品の使用に関連した意外な深刻な安全問題
•競争相手候補製品の臨床試験結果または監督部門の承認
•私たちの候補製品に対する規制部門の承認を得られなかったことを含む不利な規制決定
•私たちの候補製品に対する規制届出の任意の遅延、およびこのような届出に対する規制機関の適用に関するいかなる不利な発展、または不利とされる事態の発展は、FDAが発行した“届出拒否”手紙またはより多くの情報を提供することを要求する要求を含むが、これらに限定されない
•商業化が承認された後、私たちの製品候補製品の市場受容度は予想を下回った
•私たちのメーカーの不利な発展について
•私たちは承認された製品のために十分な製品を供給することができないし、受け入れ可能な価格でそうすることができない
•競争相手が新製品や新サービスを発売する
•私たちの株を追跡することができる証券アナリストの財務推定変化は
•私たちの業界の状況や傾向
•現金残高や
•私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します
•新しい会計基準の導入
•内部統制に力が入らない
•同じ会社の市場予想が変化しています
•同等の企業、特にバイオテクノロジーや製薬業界で事業を展開する企業の株式市場価格や数量の変動
•当社または当業界に関する研究報告を発表したり、証券アナリストがプラスまたは否定的な提案をしたり、研究報告を撤回したりする
•私たちまたは競争相手が重大な買収、戦略協力、資産剥離を発表します
•私たちの業務の調査や規制審査を発表したり、私たちに訴訟を提起したりします
•私たちの会社と業務に対する投資家の全体的な見方は
•キーパーソンの採用や退職
•株式市場の全体像
•当社の普通株式出来高
•特許を含む所有権に関する紛争その他の進展、訴訟事項、当社の技術および製品候補に対する特許保護を得る能力。
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•米国または外国の法域における医療法または医薬品価格の変更提案、またはそのような変更に関する憶測。
•一般的な政治的·経済的条件
•他の事件や要素、その多くは私たちがコントロールできない
さらに、過去には、株主が製薬会社やバイオテクノロジー企業に対して、これらの企業の株価が変動した時期から集団訴訟を起こしてきた。バイオ医薬品企業は近年、株価の変動が大きいため、このリスクは当社にとって特に重要です。このような訴訟が提起された場合、当社に対して多額の費用が発生し、経営陣の注意とリソースを当社の事業から逸らす可能性があります。
証券や業界アナリストがわが社に関する研究や報告を発表したり停止したりしなければ、あるいは彼らが私たちの業務に関する不利または不正確な研究報告を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちはこのアナリストたちに対して統制権を研究していない。既存のアナリストが私たちを追跡し続ける保証はなく、新しいアナリストが私たちを追跡し始めるという保証もない。どんな報告書もアナリストが有利な報告書を提供することを保障することもできない。私たちはすでに報告されているにもかかわらず、私たちの一人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを下げたり、私たちの業務に不利または不正確な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の普通株を持っており、株主の承認を待たなければならない事項を大きな統制を加えることができるだろう
我々の役員、役員、5%以上の普通株式保有者とそのそれぞれの関連会社実益は、私たちが発行した普通株の大きな部分を持っています
彼らの株式所有権のため、これらの株主が一緒に行動すれば、私たちの管理および政策に影響を与えることができ、取締役選挙、私たちの組織文書の修正、または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引のような株主の承認を必要とする事項の結果に著しく影響を与えることができる。これは私たちの株主がこれが彼らの最適な利益に合っていると思うかもしれないので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がある
さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
•私たちの統制権の変更を延期したり、延期したり、阻止したりする
•私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または
•潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする
私たちは現金と現金等価物の使用に対して広範な自由裁量権を持っていて、私たちは私たちの経営業績や私たちの普通株の市場価格を上げることなくそれらを使用することができます
私たちの経営陣は現金と現金等価物の応用に広い裁量権を持っている。私たちは私たちの現金と現金等価物の方法を使うことができて、私たちの株主は同意しないか、あるいは有利なリターンを生じないかもしれません。もしあれば、私たちの経営陣は私たちの現金と現金等価物を使用しないかもしれません。最終的に私たちの株主の投資価値を増加させます。私たちが株主価値を高める方法で私たちの現金と現金等価物を利用しなければ、予想される財務結果を達成できないかもしれません。これは私たちの株価を下落させる可能性があります
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう
私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。しかも、融資協定と未来の債務協定の条項は私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、予測可能な未来には、株主のどんな見返りもその株の増価に限られるだろう
上場企業として、我々はコストを増加させ続けており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンスやコーポレートガバナンスを実施するために多くの時間を投入し続けることが求められている
上場企業として、私たちは以前民間会社としては起こらなかった多くの法律、会計、その他の費用を負担しています。2002年のサバンズ-オキシリー法案、またはサバンズ-オクスリ法案、ドッド·フランクウォール街改革および消費者保護法、ナスダック上場要求および他の適用される証券規則および法規は、効率的な開示、財務制御、およびコーポレート·ガバナンスの確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投入し続ける必要があるだろう。また、これらの規則および法規は、特に上場企業の内部統制および財務報告要件を満たすために追加の財務および会計従業員を雇用する場合には、いくつかの活動を私たちが個人会社の場合に比べてより時間とコストを高くするであろう。
私たちはこのような規則と規定を評価しており、私たちが発生する可能性のある追加コスト金額やそのようなコストの時間を予測または推定することができない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。進化し続ける法律を守るために資源を投入しようとしています
この投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創収活動からコンプライアンス活動に転換させる可能性がある。私たちは新しい法律、法規、基準を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちが守らなければ、規制機関は私たちに法的訴訟を提起し、私たちの業務は損害を受けるかもしれない
サバンズ-オキシリー法404節、または404節によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する管理職報告書を提出しなければならない。しかし、我々は依然として新興成長型企業や年収100.0ドル以下の小さな報告会社であるが、我々の独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されないであろう。規定された期間内に第404条の規定を遵守するために、私たちはコストが高く、挑戦的である財務報告に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を行っている。この点では、より多くの財務·会計担当者を雇用することを含む内部資源を提供し続ける必要があり、外部相談者を招聘することが可能であり、財務報告内部統制の十分性を評価·記録することにより、財務報告内部制御プログラムを適宜改善し、制御措置が文書に規定された方法で動作しているか否かをテスト検証することにより、継続的な報告を実施し、財務報告内部制御プログラムを改善する必要がある。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち、私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404節の要求に適合する可能性がある。財務報告書の内部統制に1つまたは複数の重大な弱点があることが発見されれば、財務諸表の信頼性への自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある
過去、私たちは私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点があることを発見し、もし私たちが将来財務報告に対する有効な内部統制を実施し、維持できなければ、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は重大な悪影響を受ける可能性がある。
過去に、私たちは財務報告書の内部統制の重要な弱点を発見した。2024年3月31日現在、これまでに発見されたすべての実質的な弱点は完全に修復された。
将来私たちが財務報告の内部統制に重大な欠陥があれば、私たちは直ちにミスを発見できないかもしれません。私たちの連結財務諸表に重大なミスが発生する可能性があります。私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告に対して有効な内部統制を持っているという結論を継続的に得ることができない可能性があり、これは私たちの経営業績を損なう可能性があり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの株式の取引価格を下落させる可能性があります。また、上場企業として、取引法に基づいて、米国証券取引委員会に四半期·年次報告書をタイムリーかつ正確に提出しなければならない。私たちの財務業績を正確かつタイムリーに報告できなかったいかなる行為も、制裁、訴訟、私たちの株がナスダック世界から厳選された市場から撤退すること、または他の私たちの業務に実質的な損害を与える不良な結果を招く可能性がある。また、我々は、我々証券上場取引所、米国証券取引委員会、その他の規制機関の調査対象となり、投資家や株主訴訟の対象となる可能性があり、これは、私たちの名声や財務状況を損なうか、またはコア業務の財務·管理資源を移転させる可能性がある。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、404節で実施された任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行った任意のテストによれば、財務報告の内部統制に重大な弱点とみなされる欠陥があるか、または財務諸表の前向きまたはトレーサビリティの変更が必要であるか、またはさらなる関心または改善が必要な他の分野を発見する必要がある可能性がある。以上のように，過去に存在した重大な弱点が明らかになり，これらの弱点が救済されている.しかし、以前の重大な弱点に対する私たちの救済は、財務報告書の内部統制における私たちの未来のいかなる欠陥も阻止しないかもしれない。不良な内部統制は、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性もあり、これは私たちの業務を損ない、私たちの株式取引価格にマイナスの影響を与える可能性がある
私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求され、私たちの経営陣は毎年これらの統制の有効性を評価することを要求されている。しかし、私たちが2012年4月に発行されたJumpstart Our Business Startups ActまたはJOBS Actの新興成長型会社、または年収が1億ドル未満の小さな報告会社である限り、私たちの独立公認会計士事務所は、第404条に基づいて財務報告書の内部統制に対する有効性を証明する必要はありません。私たちは5年もの間に新興成長型会社になるかもしれない。私たちの財務報告の内部統制の有効性の独立した評価は、私たちの経営陣の評価が発見できないかもしれない問題を発見するかもしれません。私たちの内部統制では発見されなかった重大な弱点
過剰な財務報告は財務諸表の再記述を招き、救済費用を要求する可能性があり、これは私たちの株式取引価格にマイナス影響を与える可能性がある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない
私たちは取引法の特定の報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において、開示を要求する情報が蓄積され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に管理層、記録、処理、まとめおよび報告に伝達されることを合理的に確保することを目的としている。財務報告に対する任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御は、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤った陳述や開示不足が発見されることなく発生する可能性がある
わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、わが社の買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の取締役や経営陣のメンバーを交換または罷免しようとすることを阻止するかもしれません
当社の会社登録証明書又は当社の登録証明書、並びに当社の第二の改正及び再記載の定款又は当社の附則における条項は、株主が有利と考える可能性のある会社の合併、買収又はその他の支配権変更を阻止、延期、又は阻止することができ、当社株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
•毎年3種類の取締役のうちの1種類しか選出されない分類された取締役会を設立する
•取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる
•株主が取締役会から取締役を除名することを制限する方法
•株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる
•株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない
•誰が株主総会を開催できるかを制限する
•我々の取締役会が株主の承認を得ずに優先株を発行することを許可することは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、我々の取締役会の承認されていない買収を効果的に防止するための“毒丸”を制定するために使用される可能性がある
•当社のすべての株主が、会社登録証明書又は定款の特定条項の修正又は廃止に投票する権利があることを要求する場合には、少なくとも3分の2の株主の承認を得る必要がある。
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第2203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併しないことを禁止しています
私たちが再記述した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所が私たちの株主のために開始する可能性のあるいくつかのタイプの訴訟と訴訟の唯一かつ独占的なフォーラムを指定し、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの役員、高級管理者、従業員との紛争に対して有利な司法フォーラムを得る能力を制限し、私たちの株主がこのようなクレームを提出するコストを増加させるかもしれない
私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地方裁判所)は、デラウェア州成文法または一般法の下で以下のタイプの訴訟または手続きの唯一かつ独占的な裁判所となることが規定されている
•私たちが提起した任意の派生訴訟や法的手続きを代表する
•当社または当社の株主に対する受託責任に違反すると主張する任意の取締役、上級管理者、従業員、または株主は、
•“地方政府大裁判官条例”の任意の規定に基づいてクレームを提起することを主張するいかなる訴訟、または“地方政府大裁判官条例”がデラウェア州衡平裁判所に管轄権を与える任意の訴訟；または
•当社の登録証明書または附例(それぞれの場合、それらは時々改正される可能性がある)の任意の規定または内部事務原則によって管轄される任意の主張の任意の訴訟によれば、
これらの裁判所条項の選択は、取引法に規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第222節では、連邦裁判所と州裁判所はこのようなすべての証券法訴訟に対して同時に管轄権を有しており、投資家は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできない。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管区でクレームを提訴せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致や逆の裁決を下す脅威などの考慮要因を回避するために、我々が書面で代替裁判所を選択することに書面で同意しない限り、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、証券法によって生じた任意のクレームを解決する唯一かつ独占的な裁判所であるべきである。デラウェア州裁判所は、このような選択の裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを出すことを求めることができる。このような状況では，我々が再記述した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定である.これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定がこれらの他の法ドメインの裁判所によって実行されることを保証することはできない
これらの排他的裁判所条項は、我々の株主が司法フォーラムでこのような株主が、私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、または従業員と紛争する請求に有利であると考える能力を制限し、そのような株主がそのようなクレームを提出するコストを増加させる可能性があり、いずれも、私たちおよびその役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止することができる。もし裁判所が私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる任意の独占裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連するさらなる重大な追加費用を発生する可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、および経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
第5項その他資料
2024年5月2日、借主として、K 2 HealthVentures LLCまたはK 2 HV(K 2 HV、および時々貸手としての任意の他の貸手を指す)；K 2 HVは、貸手の行政代理として、アンカラ信託会社、LLCは、貸主の担保受託者として融資および保証協定、または融資協定を締結した。融資協定は6000万ドルに達する元本定期融資を規定している。我々は取引完了時に3，000万ドルの総融資収益を受け取り、取引完了時の第1弾承諾額は2，500万ドル、第2弾承諾額は500万ドルであった。いくつかの利用可能な期間に、私たちは1，000万ドルまでの第3回の約束を抽出することを選択することができ、ただし、行政エージェントはその適宜決定に基づいて、いくつかの時間に基づく、臨床と規制マイルストーンを実現し、特定の融資活動から6，000万ドル以上の現金純収益を得ることができ、その中で少なくとも5，000万ドルは単一の普通株発行からのものである。貸主が私たちの臨床、財務、運営計画の審査および融資者の絶対的な適宜同意に基づいて、2026年5月1日までに2000万ドルまでの第4回の約束を抽出するか、または第3回の資金が2027年5月1日に資金を提供する場合を選択することができる
定期ローンは2028年5月1日に満期になり、前の24ヶ月の利息のみを支払う義務があり、第3回目に資金を獲得した場合は36ヶ月となり、状況に応じて次の24ヶ月または12ヶ月の利息と等額元本を支払う義務があります。定期融資の変動金利は、(I)10.3%と(Ii)(A)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が前回引用した最優遇金利(“ウォール·ストリート·ジャーナル”がこの金利をもはや引用しない場合、同様の代替率)と(B)1.8%の合計に等しい。私たちは、すべての(ただし、すべて以上)未償還元金残高および定期ローン元本残高に関連するすべての課税利息および未払い利息を前払いすることができますが、貸手は、プリペイドおよび何らかの通知要求の制限を受ける権利があります。私たちは、成約時に貸手のいくつかの慣用的な費用と支出を支払うことを要求され、最終支払い費用や早期返済費用など、満期または早期返済時に満期になる可能性のある追加料金の支払いが要求される。
貸手は定期融資の全額返済前に最大500万ドルの未償還定期融資元金を私たちの普通株の株式に変換することを選択することができ、価格は1株6.32ドルと私たちの次の株式融資の最低有効価格に転換することができ、慣例調整と9.99%と19.99%の実益所有権制限の制限を受けることができる。普通株に転換した元本金額は事前返済の処罰を受けません。融資協議は，融資先に若干の付帯登録権を提供し，融資プロトコルに基づいて定期融資を転換する際に発行可能な普通株株式に関連する.
貸付契約には、慣習的な表明および保証、デフォルトの事象、肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、資産の処分、事業、経営、所有権または事業所の変更、合併または統合、追加債務の発生、追加債権の発生、配当またはその他の分配の支払い、または株式の取得、投資を行う能力を制限または制限する契約が含まれます。アフィリエイトとの特定の取引を行うことには例外があります当社は、融資契約に基づく債務の担保として、特定の例外を除き、当社の資産 （ 知的財産を除く ） の実質的にすべてのものについて、貸し手に優先担保権を与えました。
当社は、一定の条件を条件として、貸し手に対し、定期ローンの返済に先立ち、一定の例外と条件を条件として、将来の資本株式の募集に総額 500 万ドルを上限投資する権利を付与しました。
上記の貸付契約の説明は、 2024 年 6 月 30 日を末日とする四半期報告書のフォーム 10—Q の添付として提出する予定の貸付契約の全文を参照することにより、その全体を修飾します。
項目6.展示品
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展示品 番号をつける | | 説明する |
3.1 | | 登録者の改訂された設立証明書 （ 登録者の現在の報告書のフォーム 8—K に添付資料 3.1 を参照して組み込み、 2021 年 5 月 5 日に証券取引委員会に提出、ファイル番号 001 — 40366 ） 。 |
3.2 | | 登録者の第二修正および再定款細則 （ 2023 年 6 月 27 日に証券取引委員会に提出されたフォーム 8—K の登録者の現行報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込んでいます ） 。 |
31.1* | | 2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
31.2* | | 2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
32.1† | | 18 U. S.C. に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の資格^ a b c d e f g g h 『官報』第 1350 号、大正 12 年。 |
| 101.INS* | | 連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
| 101.Sch* | | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
| 101.カール* | | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
| 101.定義* | | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
| 101.実験所* | | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
| 101.前期* | | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
| 104 | | 表紙インタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRL形式) |
| | |
| * | | 同封アーカイブ |
† | | この四半期報告書に添付されている添付資料 32.1 として添付された証明書は、提供されたものとみなされ、証券取引委員会に提出されておらず、 Werewolf Therapeutics ， Inc. のいかなるファイリングにも参照によって組み込まれるものではありません。1933 年証券法 （ 改正 ） または 1934 年証券取引法 （ 改正 ） に基づき、この四半期報告書の日付の前後に作成されたかどうかにかかわらず、そのような提出に含まれる一般的な法人文言にかかわらず。 |
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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| WEREWOLF セラプティクス株式会社 |
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| 日時 ： 2024 年 5 月 3 日 | 差出人： | ティモシー · W 。トロスト |
| | ティモシー W 。トロスト |
| | 首席財務官兼財務主管
(首席財務会計官) |