目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時について
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間について
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(法人または組織の州またはその他の管轄区域) | (IRS) 雇用主 |
(主要執行機関の住所) | (郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
| 取引 |
| 各取引所の名称 |
|
|
登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法の規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
☒ | アクセラレーテッド・ファイラー | ☐ | |
非加速ファイラー | ☐ | 小規模な報告会社 | |
新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐
登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい
2024年4月26日の時点で、
目次
目次
ページ | |
パートI。財務情報 | 3 |
アイテム 1.財務諸表 | 3 |
要約連結貸借対照表（未監査） | 3 |
要約された連結営業報告書と包括利益（未監査） | 4 |
要約連結株主資本計算書（未監査） | 5 |
要約連結キャッシュフロー計算書（未監査） | 6 |
要約連結財務諸表に関する注記（未監査） | 7 |
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 22 |
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 | 35 |
アイテム 4.統制と手続き | 36 |
第二部。その他の情報 | 36 |
アイテム 1.法的手続き | 36 |
アイテム 1A.リスク要因 | 38 |
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 | 38 |
アイテム 3.シニア証券のデフォルト | 38 |
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 | 38 |
アイテム 5.その他の情報 | 38 |
アイテム 6.展示品 | 39 |
署名 | 40 |
2
目次
第I部。財務情報
アイテム 1.財務諸表
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社と子会社
未監査要約連結貸借対照表
（千単位、1株あたりのデータを除く）
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
| 2024 |
| 2023 | |||
資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 | $ | | $ | | ||
投資、短期 | | | ||||
売掛金、純額 |
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在庫、純額 |
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前払い経費 |
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その他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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非流動資産: |
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資産および設備、純額 |
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制限付き現金 |
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投資、長期 | | | ||||
無形資産、純額 |
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繰延税金資産 | | | ||||
その他の固定資産 |
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非流動資産合計 |
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総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主資本 |
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流動負債: |
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買掛金取引 | $ | | $ | | ||
未払報酬 |
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未払費用 |
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長期債務の現在の部分 | | | ||||
その他の流動負債 |
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流動負債合計 |
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非流動負債: |
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長期債務、純額 |
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その他の非流動負債 |
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固定負債総額 |
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負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注 13） |
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株主資本: |
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普通株—$ |
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追加払込資本金 |
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その他の包括利益（損失）の累計 | ( | | ||||
累積赤字 |
| ( |
| ( | ||
株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 | $ | | $ | | ||
添付のメモは、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
3
目次
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結
営業報告書と包括利益
（千単位、1株あたりのデータを除く）
3月31日に終了した3か月間 | |||||||
| 2024 |
| 2023 |
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$ | | $ | | ||||
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売上総利益 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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セールスとマーケティング |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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営業利益 |
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その他（費用）収入、純額 |
| ( |
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支払利息 | ( | ( | |||||
利息収入 |
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税引前利益 |
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所得税費用 |
| ( |
| ( | |||
当期純利益 | $ | | $ | | |||
投資による未実現（損失）収益 |
| ( |
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包括利益 | $ | | $ | | |||
一株当たり利益: |
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ベーシック | $ | | $ | | |||
希釈 | $ | | $ | | |||
普通株式の加重平均株式数-基本 |
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普通株式の加重平均株式数-希薄化後 |
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| | |||
添付のメモは、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
4
目次
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結株主資本計算書
（千単位、1株あたりのデータを除く）
累積 | |||||||||||||||||
[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 |
| (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
2023年12月31日現在の残高 |
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当期純利益 |
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投資の含み損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
オプションと制限付株式ユニットの行使 |
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株式ベースの報酬 |
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2024年3月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
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| 累積 |
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[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 | (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | |||||||
2022年12月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
当期純利益 |
| — |
| — |
| — | — |
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投資の含み損失 | — | — | — | | — | | |||||||||||
ストックオプションの行使 |
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| — |
| | — |
| — |
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株式ベースの報酬 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
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2023年3月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
の 添付のメモは、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
5
目次
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結キャッシュフロー計算書
（千単位、1株あたりのデータを除く）
| 3月31日に終了した3か月間 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
営業活動によるキャッシュフロー |
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当期純利益 | $ | | $ | | ||
純利益を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： |
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減価償却 |
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無形資産償却 |
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株式ベースおよび従業員の株式購入報酬費用 |
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株価評価権、市場調整 |
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債務発行費用の償却 |
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繰延税金 | ( | ( | ||||
保険料の償却と投資有価証券の割引の増加 | ( | ( | ||||
その他の非現金支出 | | | ||||
営業資産および負債の変動： |
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売掛金 |
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インベントリ |
| ( |
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前払費用およびその他の資産 |
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買掛金取引 |
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その他の負債 |
| ( |
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営業活動による純現金 |
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投資活動によるキャッシュフロー: |
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投資有価証券の購入 | ( | ( | ||||
投資有価証券の満期および売却による収入 | | | ||||
資産および設備の購入 |
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投資活動に使用された純現金 |
| ( |
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財務活動によるキャッシュフロー: |
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長期債務の元本返済 | ( | ( | ||||
行使したオプションからの収入 |
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財務活動によって提供された純現金（使用量） |
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現金、現金同等物、制限付現金の純増額 |
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現金、現金同等物、制限付現金—期初 |
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現金、現金同等物、制限付現金—期末 | $ | | $ | | ||
キャッシュフロー情報の補足開示: |
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その年の利息として支払われた現金 | $ | | $ | | ||
添付のメモは、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
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目次
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結財務諸表への注記
（千単位、1株あたりのデータを除く）
1。組織と事業内容
ザ・カンパニー
ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社とその連結子会社（以下「当社」）は、2017年7月にデラウェア州の有限責任会社であるハーモニーバイオサイエンスII、LLCとして設立されました。当社は、2017年9月にハーモニーバイオサイエンスII社というデラウェア州の企業に転換し、2020年2月に社名をハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社に変更しました。当社の事業は、完全子会社であるハーモニーバイオサイエンス合同会社（「ハーモニー」）とザイナーバファーマシューティカルズ社で行われています。同社は、革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた商業段階の製薬会社です希少な神経疾患を患っている患者や、他の神経疾患を患っている患者のために医療ニーズが満たされていません。同社はペンシルベニア州プリマスミーティングに本社を置いています。
2023年10月10日、当社はZynerba Pharmaceuticals, Inc.（およびその子会社であるZynerba Pharmaceuticals Pty, Ltd.）の普通株式の発行済み株式をすべて取得するための公開買付けを完了しました。Zynerbaは臨床段階の製薬会社で、フラジャイルX症候群を含む希少神経精神疾患に対する革新的な医薬品製造経皮カンナビジオール療法に焦点を当てています。
2. 流動性と資本資源
未監査の要約連結財務諸表は、あたかも当社が継続企業として存続するかのように作成されており、通常の事業過程における資産の実現と負債の履行を検討しています。会社の累積赤字は
当社は、2024年3月31日時点で手元にある既存の現金、現金同等物および投資、ならびに営業および財務活動から生み出される追加現金が、これらの未監査の要約連結財務諸表の発行日から今後12か月間、事業運営上の流動性ニーズを満たし、計画されている投資活動の資金を調達すると考えています。
3. 重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎
未監査の要約連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従って作成されており、提示された期間の会社の財政状態を公正に表示するために必要なすべての調整が含まれています。連結により、会社間口座と取引はすべて削除されました。2024年3月31日現在の未監査の要約連結貸借対照表、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の未監査の要約連結キャッシュフロー計算書、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の未監査の要約連結キャッシュフロー計算書および未監査の要約株主資本計算書は未監査です。2023年12月31日現在の貸借対照表は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表から導き出されました。未監査の中間要約連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み年次財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣の見解では、2024年3月31日現在の会社の財政状態とその結果を公正に提示するために必要な、通常の定期的な調整のみを含むすべての調整を反映しています。
7
目次
2024年3月31日、2023年3月31日に終了した3か月間の事業とキャッシュフロー。未監査の要約連結業績は、必ずしも会計年度全体で発生する可能性のある業績を示すものではありません。GAAPに従って作成された財務諸表に通常含まれる特定の情報および開示は、SECの規則および規制により要約または省略されています。これらの未監査の要約連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの当社の年次報告書に含まれる監査済み財務諸表およびそれに付随する注記と併せて読む必要があります。
再分類
未監査の要約連結営業報告書および包括利益に含まれる前期の特定の金額が、当期の表示に合わせて再分類されました。特に、支払利息と利息収入は、以前は支払利息としてまとめて純利息として分類されていましたが、現在はそれぞれ支払利息と利息収入として別々に分類されています。これらの項目の再分類は、当期または前期の純利益、1株当たり利益、または累積赤字には影響しませんでした。
重大なリスクと不確実性
会社の事業は、業績や財政状態に影響を与える可能性のある多くの要因の影響を受けます。このような要因には、当社の製品候補の臨床試験結果、自社製品を販売するための規制当局の承認を得る当社の能力、他社が製造・販売または開発中の製品との競争、承認された場合の当社製品の価格と需要、製品候補について有利なライセンスまたはその他の製造およびマーケティング契約を交渉する会社の能力が含まれますが、これらに限定されません。
同社は現在
見積もりの使用
GAAPに準拠した財務諸表を作成するには、未監査の要約連結財務諸表（その注記を含む）および本報告書の他の箇所における報告金額と開示に影響する見積もりと仮定を経営陣が行う必要があります。実際の結果は、商業契約や政府契約に基づくリベート、未払いの研究開発費、株式ベースの報酬費用、所得税などの見積もりとは大きく異なる場合があります。
オペレーティングセグメント
同社はすべての有形資産を保有し、事業を行い、米国で収益を上げています。営業セグメントはコンプと定義されています
金融商品の公正価値
当社の未監査の要約連結財務諸表には、現金、現金同等物、制限付現金、買掛金、未払負債が含まれます。これらはすべて短期的なものであり、したがって公正価値の概算です。
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目次
非金融資産と負債を非経常ベースで公正価値で測定することが当社の方針です。これらの非金融資産と負債は、継続的に公正価値で測定されるわけではなく、特定の状況（減損の証拠など）では公正価値調整の対象となります。重要な場合は、添付の脚注に開示されています。
当社は、公正価値ヒエラルキーに基づいて、特定の資産と負債を公正価値で測定します。公正価値の測定に使用される評価手法へのインプットは、インプットソースに基づいて次の3つのレベルに優先されます。
レベル1—同一の資産または負債の活発な市場における調整前の相場価格に基づく評価。
レベル2—同様の資産と負債について、活発な市場における観察可能なインプットと見積もり価格に基づく評価。
レベル3—市場活動がほとんどまたはまったくないのに裏付けられている、観察できないインプットやモデルに基づく評価。
マネーマーケットファンドはレベル1の公正価値商品に分類されます。売却可能な負債証券への投資はレベル2に分類され、公正価値で行われます。公正価値は、第三者による価格設定サービスを利用していると見積もっています。価格設定サービスは業界標準の評価モデルを利用しており、ベンチマーク利回り、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、発行体スプレッド、入札、オファー、その他の市場関連データなど、重要な情報をすべて確認できます。私たちは、他の価格ソースから市場価値を取得して、サードパーティのサービスから得られた評価を検証します。2024年3月31日または2023年12月31日現在、当社は資産または負債をレベル3に分類していません。
現金、現金同等物および制限付現金
現金および現金同等物および制限付現金は、現金と、該当する場合は、購入時の当初の満期が3か月以下の流動性の高い投資で構成されます。これには、マネーマーケットファンドや公正価値に近い負債への投資が含まれます。
| 現在 | |||||
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
2024 | 2023 | |||||
現金および現金同等物 | $ | | $ | | ||
制限付き現金 |
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キャッシュフロー計算書に記載されている現金、現金同等物、制限付現金の合計 | $ | | $ | | ||
制限付現金には、会社のクレジットカードプログラムとフリートプログラムの信用状の形の保証金として保管する必要のある金額が含まれます。
投資
会社の投資は、売却可能に分類される債務証券で構成されています。短期および長期投資は公正価値で行われ、未実現損益は株主資本の累積包括利益の一部として計上されます。現金および投資残高から得られる利息収入、負債証券への投資の割引の増加、保険料の償却、および実現損益がある場合は、未監査の要約連結営業報告書および包括利益の利息収入に記録されます。投資の売却による実現損益は、特定の識別基準に基づいて決定されます。
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目次
各報告期間に、当社は未実現損失の状況を見直して、原投資の公正価値の下落が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを判断します。評価の結果、信用損失が存在することが判明した場合、減損はすべて連結損益計算書で信用損失引当金として認識されます。
リスクの集中
会社の現金資金とマネーマーケット資金のほぼすべてが保有されています
当社は、製品販売に関連する売掛金による信用リスクにさらされています。同社は、米国内の専門医薬品流通会社に融資を行っています。顧客の信用度は監視されており、担保は必要ありません。これまで、当社では売掛金の信用損失は発生していません。当社は、売掛金における自社のエクスポージャーを監視し、必要に応じて回収不能売掛金に対する引当金を計上します。2024年3月31日現在、
2024年3月31日に終了した3か月間は、
同社は、自社製品を単一のサプライヤーに、医薬品有効成分を単一のサプライヤーに依存しています。
株式買戻し
当社は、株式の買い戻しを建設的な償却として計上しています。これにより、普通株式と追加の払込資本金を最初の発行額だけ減額し、超過購入価格は利益剰余金の減額として計上されます。この方法では、普通株式の発行済み株式および発行済み株式は、買い戻された普通株式の金額だけ減額され、要約連結財務諸表には自己株式は計上されません。
ビジネスコンビネーション
企業結合と資産の買収は、FASB ASC 805企業結合に従って会計処理されます。注4を参照してください、買収、Zynerbaの買収についてのより詳細な議論については。
最近発行された会計上の宣言
2023年11月、FASBは会計基準更新（「ASU」）第2023-07号を発表しました。報告対象セグメントの開示の改善(「2023-07年までに発生」)。ASU 2023-07は改善することを目的としています
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目次
報告対象セグメントの開示は、主に報告対象セグメントの経費の開示を強化することによるもので、単一の報告対象セグメントを持つ公的機関は、ASU 2023-07で要求されるすべての開示と、トピック280の既存のすべてのセグメント開示を提供する必要があります。このASUは、2023年12月15日以降に開始する年次報告期間、および2024年12月15日以降に開始する会計年度内の中間期間に有効です。早期養子縁組は許可されています。ASU 2023-07は、財務諸表に記載されている過去のすべての期間に遡及的に適用する必要があります。同社は
2023年12月、FASBは会計基準更新（「ASU」）第2023-09号を発表しました。「所得税（トピック740）：所得税開示の改善」(「2023-09年あすぎ」)。ASU 2023-09では、税率調整における開示範囲が拡大され、管轄区域で支払われた所得税の開示が義務付けられています。ASU 2023-09は、2024年12月15日以降に開始する会計年度に有効です。早期養子縁組は許可されています。当社は現在、ASU 2023-09が要約連結財務諸表に与える影響を評価しています。
4。買収
2023年10月、当社はZynerbaの発行済み普通株式（「Zynerba普通株式」）を（i）$で購入する公開買付けを完了しました
Zynerbaの買収は、ASCトピック805「企業結合」に基づく資産買収として計上されました。これは、取得した総資産の公正価値のほぼすべてが、Zynerbaの主要資産であるZYN002という識別可能な単一のIPR＆D資産に集中していたためです。ZYN002は、皮膚から循環系への経皮送達のための特許保護された浸透強化ゲルとして配合された、最初で唯一の医薬品製造された合成カンナビジオールで、非陶酔性カンナビジオールで、現在、脆弱X症候群の治療の可能性について第III相臨床試験中です。当社は、支払った対価（取引費用を含む）に基づいて、相対公正価値ベースで、取得資産と引き受けた負債を認識しました。さらに、最初に購入価格対価を超えて取得した純資産の公正価値の暫定超過分を、特定の適格資産、主に知的財産権研究開発資産に割り当てた後です。
5。投資
当社の売却可能な債務証券の帳簿価額と償却費用は、証券の種類別にまとめると、次のもので構成されていました。
2024年3月31日です | |||||||||
償却済み | 未実現 | 未実現 | フェア | ||||||
費用 | 利益 | 損失 | 価値 | ||||||
短期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | | ( | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
短期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
長期: | |||||||||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
長期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
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目次
2023年12月31日です | |||||||||
償却済み | 未実現 | 未実現 | フェア | ||||||
費用 | 利益 | 損失 | 価値 | ||||||
短期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | | ( | $ | | |||
企業債務証券 | | | — | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
短期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
長期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | — | — | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | | ( | | |||||
長期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
当社は、未監査の要約連結貸借対照表で、当初の満期が1年未満の投資を流動資産として、当初の満期日が1年を超える投資を非流動資産として分類しています。非流動投資に分類される投資の当初の満期日は
6。公正価値の測定
マネーマーケットファンドはレベル1の公正価値商品に分類されます。売却可能な負債証券への投資はレベル2に分類され、公正価値で行われます。公正価値は、第三者による価格設定サービスを利用していると見積もっています。価格設定サービスは業界標準の評価モデルを利用しており、ベンチマーク利回り、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、発行体スプレッド、入札、オファー、その他の市場関連データなど、重要な情報をすべて確認できます。私たちは、他の価格ソースから市場価値を取得して、サードパーティのサービスから得られた評価を検証します。2024年3月31日または2023年12月31日現在、当社は資産または負債をレベル3に分類していません。
公正価値で測定された会社の資産は以下のとおりです。
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | ||||||||||||
合計 | レベル 1 | レベル 2 | 合計 | レベル 1 | レベル 2 | ||||||||
資産 | |||||||||||||
現金同等物 | $ | | | — | $ | | | | |||||
コマーシャル・ペーパー | | — | | | — | | |||||||
企業債務証券 | | — | | | — | | |||||||
米国政府証券 | | — | | | — | | |||||||
合計 | $ | | | | $ | | | | |||||
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目次
7。インベントリ
インベントリ、ネットは次のもので構成されていました：
| 現在 | |||||
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
2024 | 2023 | |||||
原材料 | $ | | $ | | ||
作業中 |
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完成品 |
| |
| | ||
総在庫、純額 | $ | | $ | | ||
8。無形資産
2019年8月、当社はWAKIXのFDA承認を受けました®成人ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気（「EDS」）の治療のための（ピトリサント）。この出来事により、$のマイルストーン支払いが行われました
2020年10月、当社は成人ナルコレプシー患者の脱力発作の治療薬であるWAKIXの新薬申請（「NDA」）についてFDAの承認を受けました。この出来事により、$のマイルストーン支払いが行われました
2022年2月、当社はドルを獲得しました
償却費用は $
当社は、未償却無形資産の将来の年間償却費用は次のようになると予想しています。
12月31日に終了する年度 |
| ||
2024年（2024年3月31日に終了した3か月を除く） | $ | | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028 |
| | |
その後 | | ||
合計 | $ | |
13
目次
無形資産の総帳簿価額と純帳簿価は次のとおりです。
| 現在 | |||||
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
2024 | 2023 | |||||
総帳簿価額 | $ | | $ | | ||
累積償却額 |
| ( |
| ( | ||
純帳簿価額 | $ | | $ | | ||
9。ライセンス契約と資産購入契約
ライセンス契約
2017年7月、ハーモニーはバイオプロジェクト・ソシエテ・シビル・ド・レシェルシュ（「バイオプロジェクト」）とライセンス契約（「2017 LCA」）を締結しました。これにより、ハーモニーは、ナルコレプシー、閉塞性睡眠時無呼吸、特発性過眠症、パーキンソン病の治療および/または予防のための医薬品化合物ピトリサントを独占的に商品化する独占権を取得しました。米国とその領土の当事者が満場一致で合意したその他の表示と同じです。$のマイルストーン支払い
2022年7月、ハーモニーはバイオプロジェクトとライセンスおよび商品化契約（「2022 LCA」）を締結しました。これにより、ハーモニーは、米国とラテンアメリカでピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を製造、使用、および商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、追加の適応症や製剤を追加する可能性があります。Harmonyは、返金不可の初期費用を支払いました
知的財産に関する契約
2021年8月、当社はコンシナンス・セラピューティクス株式会社（以下「APA」）と資産購入契約を締結し、新しい作用機序を持つ可能性のあるファーストインクラスの分子であるHBS-102（以前は「CSTI-100」と呼ばれていました）を買収しました。APAの条件に基づき、当社は、グレーターチャイナを除く全世界の開発権と商業化権をドルで取得しました
14
目次
ドルを含む特定のマイルストーンの達成時にAPAに基づいて支払われるべき追加支払い
10。未払経費
未払費用は以下のとおりです。
| 現在 | |||||
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
2024 | 2023 | |||||
バイオプロジェクトに支払うべきロイヤリティ | $ | | $ | | ||
リベートやその他の売上控除 |
| |
| | ||
利息 | | | ||||
セールスとマーケティング |
| |
| | ||
研究開発 |
| |
| | ||
専門家費用、コンサルティング、その他のサービス |
| |
| | ||
その他の費用 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
11。借金
タームローン、クレジット契約
2023年7月、当社は「管理代理人」として、N.A. JPモルガン・チェース銀行および特定の貸し手と信用契約（「TLA信用契約」）を締結しました。TLAクレジット契約では、
2023年9月、当社は管理代理人およびバンク・オブ・アメリカ、N.A. をインクリメンタル・レンダーとして第1次増分修正（「第1次増分改正」）を締結しました。最初の段階的改正では、元本総額が$の増分シニア担保タームローン（「インクリメンタル・ターム・ローン」）が規定されています
TLAタームローンとインクリメンタル・ターム・ローン（総称して「タームローン」）の返済スケジュールは、四半期ごとに$
取引の結果としてタームローンに関連して受け取った純現金から、$の債務発行費用を差し引いたもの
15
目次
長期負債、純額は以下のとおりです。
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | |||
2024 | 2023 | |||||
元本金額 | $ | | $ | | ||
債務融資費用に関連する未償却債務割引 |
| ( |
| ( | ||
負債総額、純額 | | | ||||
現在の部分を少なくします | ( | ( | ||||
長期債務、純額 | $ | | $ | | ||
2024年3月31日現在の負債総額に関連する将来の最低支払額は、以下のとおりです。
12月31日に終了する年度 | |||
2024年（2024年3月31日に終了した3か月を除く） | $ | | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028 |
| | |
その後 | — | ||
合計 | $ | |
会社の長期負債に関連する支払利息（純額）は、未監査の要約連結営業報告書および包括利益の支払利息に含まれており、次のもので構成されています。
3 か月が終了 | ||||||
3 月 31 日 | ||||||
2024 |
| 2023 | ||||
元本残高に対する利息 | $ | | $ | | ||
繰延融資費用の償却 |
| |
| | ||
タームローンの利息費用の合計 | $ | | $ | | ||
12。リース
2018年6月、当社はおおよそのオペレーティングリースを締結しました
オペレーティングリースの使用権資産とオペレーティングリース負債は、当社の増分借金利を使用して、将来のリース支払いの現在価値に基づいて認識されます。初期期間が12か月以下のリースは貸借対照表には記録されません。私たちのリースの残りのリース期間は
会社は$のオペレーティングリース費用を記録しました
16
目次
2024年3月31日現在、オペレーティングリースの加重平均残存リース期間は
オペレーティングリースに関連する貸借対照表の補足情報は次のとおりです。
リース | クラス分け | 2024年3月31日です |
| 2023年12月31日 | ||
資産 | ||||||
オペレーティングリースの使用権資産 | $ | | $ | | ||
負債 | ||||||
オペレーティング・リース負債、当期分 | $ | | $ | | ||
オペレーティング・リース負債、長期 | | | ||||
オペレーティングリース負債総額 | $ | | $ | |
オペレーティングリースに関連する補足キャッシュフロー情報は次のとおりです。
2024年3月31日です | 2023年3月31日 | ||||
オペレーティングリースによる営業キャッシュフロー | $ | | $ | | |
オペレーティングリース債務と引き換えに取得した資産の使用権 | $ | | $ | |
2024年3月31日現在の初期期間が1年以上のキャンセル不可のオペレーティングリースに基づく将来の支払いは、次の内容で構成されます。
12月31日に終了する年度 |
| ||
2024年（2024年3月31日に終了した3か月を除く） | $ | | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028 |
| - | |
その後 |
| - | |
リース料総額 | | ||
控える:帰属 | ( | ||
リース負債総額 | $ | |
13。コミットメントと不測の事態
訴訟
時々、会社は通常の事業過程で発生する請求や訴訟の対象となります。当社は、そのような負債が判明した場合、発生する可能性が高く、合理的に見積もることができれば、その負債を計上します。2024年3月31日現在、重大な請求や未解決の訴訟はありません。
14。株主資本
普通株式
普通株式の保有者は
17
目次
株式買戻しプログラム
2023年10月、当社の取締役会は、株式買戻しプログラム（「2023年10月買戻しプログラム」）を承認しました。このプログラムは、普通株式を総額最大でUSDで買い戻すものです
15。株式インセンティブプランと株式ベースの報酬
2020年の株式インセンティブプラン
2020年8月、当社は、当社およびその子会社の取締役、従業員（当社の指名された執行役員を含む）およびコンサルタントへの現金および株式インセンティブの付与を促進するために、2020年インセンティブアワードプラン（「2020年プラン」）を採択し、株主が承認しました。2020年プランでは、インセンティブストックオプション（「ISO」）や非適格ストックオプション（「NSO」）、SAR、制限付株式、配当同等物、制限付株式ユニット（「RSU」）、その他の株式または現金ベースのアワードを含むストックオプションの付与が規定されています。
2020年プランに基づくストックオプションと株式評価権には 契約期間および権利確定期間は、該当するアワード契約で指定された権利確定期間、業績要件の達成時、または支配権の変更（該当するプランで定義されているとおり）に権利が確定します。RSUは、該当するアワード契約で指定された権利確定期間、業績要件の達成時、または支配権の変更（該当するプランで定義されているとおり）に権利が確定します。2024年3月31日現在、
2017年の株式インセンティブプラン
2017年8月、当社は株式インセンティブ制度（「2017年計画」）を採用しました。2017年プランでは、ストックオプション、株式評価権（「SAR」）、または制限付株式の付与を通じて、会社の取締役、役員、従業員、コンサルタント、および顧問に、当社の普通株式の価値によって測定されるインセンティブ報酬を支払うことができます。2020年プランの採択後、2017年のプランではこれ以上の助成は行われておらず、今後も支給される予定はありません。ただし、2017年プランに基づいて授与される未払いのアワードの条件は引き続き適用されます。
ストックオプション
次の表は、2024年3月31日に終了した3か月間のストックオプション活動をまとめたものです。
|
|
| 加重- | ||||
加重- | 平均 | ||||||
平均 | 残り | ||||||
の数 | エクササイズ | 契約上 | |||||
| アワード |
| 価格 |
| 期間 | ||
優れた賞 — 2023年12月31日 |
| | $ | |
| ||
アワードが発行されました |
| | $ | |
|
| |
行使された賞 |
| ( | $ | |
|
| |
アワードは没収されました |
| ( | $ | |
|
| |
優秀賞 — 2024年3月31日 |
| | $ | |
| ||
18
目次
株式評価権
次の表は、2024年3月31日に終了した3か月間のSARの活動をまとめたものです。
|
|
| 加重- | ||||
加重- | 平均 | ||||||
平均 | 残り | ||||||
の数 | エクササイズ | 契約上 | |||||
| アワード |
| 価格 |
| 期間 | ||
優れた賞 — 2023年12月31日 |
| | $ | |
| ||
アワードが発行されました |
| — | $ | — |
|
| |
行使された賞 |
| — | $ | — |
|
| |
アワードは没収されました |
| — | $ | — |
|
| |
優秀賞 — 2024年3月31日 |
| | $ | |
| ||
制限付株式ユニット
次の表は、2024年3月31日に終了した3か月間のRSUの活動をまとめたものです。
|
| ||||
加重- | |||||
平均 | |||||
の数 | 付与日 | ||||
| アワード |
| 公正価値 | ||
優れた賞 — 2023年12月31日 |
| | $ | | |
アワードが発行されました |
| | $ | | |
賞が授与されました |
| ( | $ | | |
アワードは没収されました |
| ( | $ | | |
優秀賞 — 2024年3月31日 |
| | $ | | |
2024年3月31日および2023年12月31日現在、2017年および2020年の計画に基づいて発行された株式報奨は
ストックオプションとSARの価値
当社は、Black-Scholesのオプション価格モデルを使用してオプションとSARを評価しています。会社には、会社固有の過去のボラティリティ情報が十分ありません。したがって、当社は、同業他社の過去のボラティリティに基づいて予想される株式ボラティリティを推定し、自社の取引株価のボラティリティに関する十分な履歴データが得られるまでそれを続けることを期待しています。サービスベースの権利確定条件のオプションの場合、当社のストックオプションの予想期間は、「プレーンバニラ」オプションとみなされる報奨の「簡略化」方式を使用して決定されています。SARの場合、予想される期間は将来の特定の出来事の重み付けに基づいています。リスクフリー金利は、報奨の付与時に有効だった米国財務省の利回り曲線を参照して、報奨の予定期間とほぼ同じ期間で決定されます。予想配当利回りは
賞の評価に使用される前提条件は、次の表にまとめられています。
現在 | |||||
| 3 月 31 日 |
| 12月31日 | ||
| 2024 |
| 2023 | ||
配当利回り |
| | % | | % |
予想されるボラティリティ |
| % | % | ||
リスクフリー金利 |
| % | % | ||
市場性割引の欠如 |
| | % | | % |
期待期間 (年) |
|
| |||
19
目次
RSUの価値
RSUの公正価値は、付与日の会社の普通株式の価値と同じです。
2017年プランと2020年プランに基づいて発行されたアワードの1株あたりの加重平均公正価値は
株式ベースの報酬費用
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の株式ベースの報酬費用は、未監査の要約連結営業報告書および包括利益に次の項目で記録されました。
| 3月31日に終了した3か月間 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
研究開発経費 | $ | | $ | | ||
販売およびマーケティング費用 |
| |
| | ||
一般管理費 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
2017年プランと2020年プランに基づいて発行されたオプションとRSUに関連する株式ベースの報酬費用は株主資本に含まれ、SARの負債は当社の未監査要約連結貸借対照表の株主資本に含まれ、SARの負債はその他の非流動負債に含まれます。2024年3月31日現在、認識されていない株式ベースの報酬費用の総額は
従業員株式購入制度
2020年の従業員株式購入制度（「ESPP」）は、2021年4月30日に当社の取締役会で採択されました。ESPPは、適格な従業員が会社の普通株式を次の方法で購入することを許可しています
16。1株当たりの利益
1株当たりの基本利益は、純利益を発行済普通株式の加重平均数で割って計算されます。普通株1株あたりの希薄化後の純利益は、発行済普通株式の加重平均数に、純利益がある期間には、ストックオプション、株式評価権、制限付株式ユニットの潜在的な希薄化効果を加えたものを使用して、自己株式法で計算されます。
20
目次
次の表は、基本および希薄化後の1株当たり純利益の計算を示しています。
| 3月31日に終了した3か月間 | |||||
2024 |
| 2023 | ||||
分子 |
|
|
|
| ||
当期純利益 | $ | | $ | | ||
分母 |
|
|
|
| ||
普通株式の1株当たり当期純利益-基本 | $ | | $ | | ||
普通株式の1株当たりの純利益-希薄化後 | $ | | $ | | ||
普通株式の加重平均株式数-基本 |
| |
| | ||
普通株式の加重平均株式数-希薄化後 |
| |
| | ||
上記の計算に含まれた、自己株式法による発行済み有価証券は次のとおりです。
| 3月31日に終了した3か月間 | |||||
2024 |
| 2023 | ||||
普通株を購入するためのストックオプション、SAR、RSU | | | ||||
分子から除外された希薄化後の加重平均発行済株式数の計算から除外された、発行可能な普通株式の潜在株式は次のとおりです。
| 3月31日に終了した3か月間 | |||||
2024 |
| 2023 | ||||
普通株を購入するためのストックオプション、SAR、RSU |
| |
| | ||
17。所得税
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の法定連邦所得税率と当社の実効所得税率との調整は次のとおりです。
3月31日に終了した3か月間 | ||||
2024 |
| 2023 | ||
連邦所得税率 | | % | | % |
株式ベースの報酬 | — | ( | ||
州税 | | | ||
クレジット | ( | ( | ||
その他 | | | ||
評価手当 | | — | ||
合計 | | % | | % |
18。関連当事者取引
当社は、関連当事者であるパラゴンバイオサイエンス合同会社（「パラゴン」）が提供する専門サービスの管理契約の当事者でした。Paragonは、当社と共通の所有権を共有する企業です。さらに、当社の取締役会の議長は、Paragonの創設者、会長、CEOです。また、当社はパラゴンとの使用権契約の当事者でもあります。これにより、イリノイ州シカゴのパラゴンがリースする特定のオフィススペースにアクセスして使用する権利があります。会社は$を負担しました
21
目次
19。その後のイベント
2024年4月11日、当社は、ナルコレプシーやその他の潜在的な適応症の治療薬として評価されるオレキシン-2受容体アゴニスト（OX2R）（「ライセンス化合物」）について、Bioprojetとサブライセンス契約を締結したと発表しました（「サブライセンス」）。サブライセンスの下で、当社は、米国および中南米地域（「ライセンス地域」）でライセンス化合物を開発、製造、および商品化する独占権を取得しました。これらの権利は、Bioprojetがライセンス化合物のイノベーターである帝人ファーマから最初にライセンスしたものです。ライセンス化合物は現在前臨床開発中で、2025年後半に治験中の新薬の申請が予定されています。サブライセンスの下で、会社はBioprojetに$の前払いライセンス料を支払いました
2024年4月30日、当社は、子会社のZynerbaが、株式購入契約の条件に従い、ワイオミング州の法人であるEpygenix Therapeutics、Inc.（以下「Epygenix」）の発行済みおよび発行済み資本金をすべて取得したと発表しました。取引の完了に関連して、ZynerbaはEpygenixの元株主に前払いの対価を支払いました
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。
将来の見通しに関する記述に関する注意事項
Form 10-Qのこの四半期報告書には、将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来の見通しに関する記述は、改正された1933年の証券法（「証券法」）のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法のセクション21E（「取引法」）に含まれる将来の見通しに関する記述のセーフハーバー条項の対象となる予定です。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、将来の経営成績と財政状態、事業戦略、製品、将来の製品、製品の承認、研究開発コスト、臨床試験の成功の予想時期と成功の可能性、臨床試験データの発表予定時期、将来の事業に関する経営陣の計画と目標、および予想される製品の将来の結果に関する記述を含め、転送されます見かけの明細書。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の重要な要因が含まれており、その結果、当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こす可能性のある重要な要因には、次のような記述が含まれますが、これらに限定されません。
| ● | WAKIXのための私たちの商品化の取り組みと戦略。 |
| ● | その他の適応症におけるピトリサントの市場での受け入れ率と臨床的有用性（承認された場合）、および承認されれば当社が開発または取得する可能性のあるその他の製品候補 |
| ● | 私たちの研究開発計画。これには、他の適応症におけるピトリサントの治療上の可能性を探る計画も含まれます。 |
| ● | 現在進行中および計画中の臨床試験。 |
| ● | Bioprojet Sociとのライセンス契約の範囲を拡大する私たちの能力étéシビル・ド・リシェルシュ (“バイオプロジェクト”); |
22
目次
| ● | WAKIXでの有利な保険の適用範囲と償還の有無。 |
| ● | 他の適応症用ピトリサントやその他の製品候補の規制当局の承認の時期と取得能力。 |
| ● | 経費、将来の収益、資本要件、その他の資金調達ニーズに関する当社の見積もり。 |
| ● | 私たちの商業目標と一致する、大きな商業的可能性を秘めた追加の製品または製品候補を特定、取得、統合する当社の能力。 |
| ● | 当社の商業化、マーケティング、製造能力と戦略 |
| ● | 私たちの業界における大きな競争。 |
| ● | 私たちの知的財産の地位。 |
| ● | 経営陣の主要メンバーの喪失または退職。 |
| ● | 成長戦略を成功裏に実行できなかったこと（計画している将来の成長の遅れを含む）。 |
| ● | 効果的な内部統制を維持できていない。そして |
| ● | 政府の法律や規制の影響。 |
場合によっては、将来の見通しに関する記述を「かもしれない」、「するだろう」、「するだろう」、「期待」、「計画」、「予想」、「予想」、「可能」、「意図」、「目標」、「プロジェクト」、「熟考」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「続行」、「続行」、「続行」、「否定的」などの用語で区別できます。このForm 10-Qの四半期報告書の将来の見通しに関する記述は、単なる予測です。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財務状況、経営成績に影響を与える可能性があると考えられる将来の出来事や財務動向に関する現在の期待と予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点でのみ述べられており、実際の結果が将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となる可能性のあるいくつかの重要な要因の影響を受けます。これには、フォーム10-Kの最新年次報告書の「項目1A」というタイトルのセクションに記載されている要因が含まれます。リスク要因」と、フォーム10-Qのこの四半期報告書の「リスク要因」と「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」というタイトルのセクション。
さらに、私たちは進化する環境で事業を行っています。新しいリスク要因や不確実性が時折現れる可能性があり、経営陣がすべてのリスク要因と不確実性を予測することは不可能です。
特に明記されていない限り、業界の統計と予測、競争力、当社が事業を展開する市場など、当社の業界に関するこのフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる情報は、独立した業界および研究機関からの情報、その他の第三者の情報源、および経営陣の見積もりに基づいています。経営陣の見積もりは、独立した業界アナリストやその他の第三者の情報源によって公開されている情報、および当社の内部調査のデータから導き出され、そのようなデータ、およびそのような業界や市場における当社の経験と知識を検討した上で当社が下した仮定に基づいており、当社が合理的であると信じています。さらに、当社が事業を展開する業界の将来の業績および当社の将来の業績に関する予測、予測、仮定、および推定は、「リスク要因」や「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」に記載されているものを含め、さまざまな要因による不確実性とリスクの影響を受けます。これらの要因やその他の要因により、結果が、独立当事者および当社が行った見積もりで表明されたものや予測と大きく異なる可能性があります。
23
目次
このForm 10-Qの四半期報告書、およびこのForm 10-Qの四半期報告書で参照している文書をよくお読みになり、実際の将来の業績は予想とは大きく異なる可能性があることを理解してください。私たちはすべての将来の見通しに関する記述をこれらの注意事項の対象とします。適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果として、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する予定はありません。
ここで使用されている「ハーモニー」、「私たち」、「私たち」、「当社」という用語は、デラウェア州の企業であり、当社の運営子会社であるハーモニーハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社を指します。
さらに、米国での登録商標であるWAKIX® をBioprojetからライセンスしています。また、KNOW NARCOLEPSY®、REM AT THE WRONG TIME®、NON-REM AT THE WRONG TIME® の商標保護のほか、当社のブランドとロゴであるHB®、HBハーモニーバイオサイエンス®、ハーモニーバイオサイエンス®、ハーモニーバイオサイエンス® も米国で商標保護登録しています。このレポートには、他社の商標、サービスマーク、商号も含まれています。このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている商標、サービスマーク、および商号は、それぞれの所有者に帰属します。
会社概要
私たち は、まれな神経疾患を患っている患者や、医療ニーズが満たされていない他の神経疾患を患っている患者のための革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた、商業段階の製薬会社です。当社の製品であるWAKIX（ピトリサント）は、Hに結合することで脳内のヒスタミンシグナル伝達を高めるように特別に設計された、新しい作用機序（「MOA」）を備えたクラス初の分子です3受容体。2019年8月、WAKIXは成人ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気（「EDS」）の治療薬として米国食品医薬品局（「FDA」）によって承認され、2019年11月に米国での商業的発売が開始されました。2020年10月、WAKIXは成人ナルコレプシー患者の脱力発作の治療薬としてFDAから承認されました。WAKIXは、米国麻薬取締局（「DEA」）によって規制薬物として規制対象とされていないナルコレプシー患者向けの最初で唯一の承認製品です.
私たち ピトリサントにはヒスタミンを調節する能力があるため、Hを介して媒介される他のまれな神経疾患に治療効果をもたらす可能性があると思います3受容体とヒスタミンシグナル伝達。私たちは、ピトリザントのライフサイクルを管理するためにメカニズムに基づいたアプローチを取っており、2023年9月にFDAから希少疾病用医薬品指定、2023年11月にファストトラック指定を受けたWAKIXの次の潜在的な新規適応症として、ナルコレプシーのような過眠症のもう1つの中枢性障害である特発性過眠症（「IH」）を特定しました。2022年4月、成人のIH患者を対象としたピトリザントの有効性と安全性を評価するために、第3相登録試験であるINTUNE試験を開始しました。2023年5月にINTUNE調査への登録を完了し、2023年10月にトップラインデータを発表しました。主要評価項目は統計的有意性を満たしていませんでしたが、データ全体が成人IH患者の治療におけるピトリサントに関する好ましい数値傾向を示したと考えており、2024年3月にFDAと会い、IHの今後の道筋について話し合いました。FDAとのミーティングの後、INTUNEの調査やその他の情報源から得られたデータの全体に基づいて、2024年後半にIHに関する補足NDA（「SNDa」）を提出する予定です。私たちは、プラダー・ウィリー症候群（「PWS」）や筋緊張性ジストロフィー、別名ミオトニカ（「DM」）など、EDSが顕著な症状である他のまれな神経疾患に開発努力を注いでいます。PWS患者のEDSやその他の主要な症状の治療にピトリサントを評価するための第2相概念実証信号検出臨床試験のデータから得られた肯定的なシグナルに基づいて、2023年6月にFDAとの第2相会議が終了しました。私たちは、現在承認されている治療法がないEDSを経験しているPWSの子供、青年、成人の満たされていない医療ニーズに対処するための潜在的な治療法としてのピトリザントのさらなる調査を支援するために、第3相登録試験デザイン案についてFDAと連携しました。2023年10月、PWS患者を対象とした第3相TEMPO試験のプロトコルに関するFDAの調整を受けました。これは、登録試験の要件と、ピトリザントの小児専用性に関する2つの要件のうちの1つを満たすと考えています。2024年2月、FDAはPWSの治療薬としてピトリサントに希少疾病用医薬品の指定を与えました。第3相登録試験であるTEMPO試験は、2024年3月に開始されました。2021年6月、フェーズ2の概念実証シグナルを開始しました
24
目次
DM1の成人患者のEDS、疲労、認知機能障害の治療薬としてピトリサントを評価する検出臨床試験で、2023年の第4四半期にこの試験のトップライン結果が発表されました。この試験では、EDSと疲労に臨床的に有意義な改善が見られました。安全性プロファイルは、ピトリザントの確立された安全性プロファイルと一致していました。
当社の パートナーであるBioprojetは、ナルコレプシーの小児患者を対象とした第3相試験を完了し、その試験データを欧州医薬品庁（「EMA」）に提出し、小児ナルコレプシー適応症の承認を求めました。2023年1月、BioprojetはEMAのヒト用医薬品委員会（「CHMP」）から肯定的な意見を受け、2023年3月、EMAは6歳以上の子供のナルコレプシーの治療薬としてのWAKIXの販売許可を承認しました。Bioprojetが実施した陽性第3相試験のデータに基づいて、2023年12月に小児ナルコレプシーのsNDAを提出しました。2024年2月21日、FDAが当社の小児ナルコレプシーSNdAの優先審査を認め、処方薬使用料法、つまり目標措置日を2024年6月21日に設定したことを発表しました。
私たちはWAKIXの小児科独占権の取得に引き続き取り組んでいます。PWSの第3相登録試験、TEMPO研究、小児ナルコレプシーSNDaの開始は、WAKIXの小児科独占権を取得するための私たちの取り組みを支えています。
私たち また、希少な神経疾患を患っている患者や、医療ニーズが満たされていない他の神経疾患を患っている患者の満たされていないニーズに対応することに焦点を当てた追加資産の取得を通じて、パイプラインの拡大を目指しています。私たちは、ハーモニーで成功裏に構築した専門知識とインフラストラクチャをさらに活用して、社内の相乗効果を最大限に活用できる資産をターゲットにしています。この目的に沿って、2022年7月にBioprojetとライセンスおよび商品化契約（「2022 LCA」）を締結しました。これにより、米国とラテンアメリカでピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を製造、開発、商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、その他の適応症や製剤を追加する可能性があります。私たちは、次世代1（「NG1」）と次世代2（「NG2」）という2つの新しいピトリサント製剤の開発を進めました。どちらの製剤も2023年の第4四半期に臨床研究に入りました。NG1のさらなる開発に役立つNG1のパイロット生物学的同等性研究からデータを受け取りました。NG2パイロット薬物動態研究のデータは、2024年後半に発表される予定です。これらのフォーミュレーションは、ピトリサントフランチャイズを2040年以降に拡大するための新しいIPを生み出すことが期待されています。
さらに、2023年10月に、希少神経精神疾患に対する革新的な医薬品製造経皮カンナビジオール療法に焦点を当てた臨床段階の製薬会社であるZynerba Pharmaceuticals, Inc.（およびその子会社であるZynerba Pharmaceuticals Pty, Ltd.、「Zynerba」）の買収を完了しました。Zynerbaの薬剤候補はZYN002です。これは、THCを含まず、特許保護された経皮送達用の浸透強化ゲルとして配合された、最初で唯一の医薬品製造された合成カンナビジオールゲルです。ZYN002は現在、脆弱X症候群（「FXS」）の治療を目的とした重要な第3相試験であるRECONNECT試験中です。この第3相調査のトップラインデータは、2025年半ばに発表される予定です。ZYN002は、2038年までFXSの治療に関する特許保護を受けています。
2021年8月、 以前にCSTI-100/ALB-127258（a）/ALB-127258（「化合物」）として開発されたメラニン濃縮ホルモン受容体1（MCHR1）アンタゴニストであるHBS-102を、化合物の開発、製造、商品化に関連する知的財産およびその他の資産とともにコンシナンス・セラピューティクス社から取得しました。完全な開発権と商業化権を取得しました HBS-102は世界中で利用できますが、中華圏での化合物の開発と商品化については、表示制限付きのグラントバックライセンスをConSynanceに提供しています。PWSのマウスモデルの過食症、体重増加、その他の代謝パラメーターに対するHBS-102の効果を評価するために、前臨床概念実証研究を実施しています。両方の調査のデータは2024年前半になると予想しています。13週間にわたる毒物学研究が完了し、暫定的な結果は有望です。
2024年4月、ナルコレプシーやその他の潜在的な適応症の治療薬として評価されるオレキシン2受容体アゴニスト（OX2R）（「ライセンス化合物」）のサブライセンス契約をBioprojetと締結しました（「サブライセンス」）。サブライセンスの下で、会社は開発の独占権を取得しました。
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米国および中南米地域でのライセンス化合物の製造と商品化。これは、Bioprojetがライセンス化合物のイノベーターである帝人ファーマから最初にライセンスした権利です。
ピトリサント はBioprojetによって開発され、2016年にEMAによってカタプレキシーの有無にかかわらず成人患者のナルコレプシーの治療薬として承認され、2021年には閉塞性睡眠時無呼吸の成人患者のEDSの治療薬として承認されました。2017年7月にBioprojetとのライセンス契約（修正後、「2017 LCA」）に従い、米国でピトリサントを開発、製造、商品化するための独占ライセンスを取得しました。ピトリサントは、2010年にFDAからナルコレプシーの治療薬として希少疾病用医薬品指定を受けました。2018年4月に、ナルコレプシー患者のカタプレキシーの治療ではブレークスルーセラピーの指定を受け、ナルコレプシー患者のEDSとカタプレキシーの治療ではファストトラックステータスの指定を受けました。.
当社の 業務は、当社の完全子会社であるハーモニー・バイオサイエンス合同会社とZynerbaによって行われています。
コマーシャル・パフォーマンス・メトリックス
2024年3月31日現在、2019年11月にWAKIXが利用可能になって以来、ユニークな医療専門家（「HCP」）処方者の数は増え続けています。2024年3月31日に終了した3か月間のWAKIXの平均患者数は約6,300人でした。さらに、2024年3月31日現在、米国の全被保険者（コマーシャル、メディケア、メディケイド）の80％以上がフォーミュラリーにアクセスできるようになっています。2020年10月に成人のナルコレプシー患者の脱力発作の治療薬としてWAKIXの承認が拡大されたことを受けて、これらの対象期間内でWAKIXへのアクセスが好調に推移しました。
金融業務の概要
純製品収益
ネット 製品収益には、製品の総出荷額から販売割引や手当（貿易手当、政府や民間団体へのリベート、その他の割引を含む）の引当金を差し引いた額が含まれます。純売上高は時間の経過とともに増加すると予想していますが、販売割引や手当の引当金は、さまざまな顧客セグメントへの売上の組み合わせや見積もりの変更によって変動する可能性があります.
製品売上原価
費用 の製品販売には、製造および流通コスト、APIのコスト、FDAプログラムの手数料、製品の純売上に対する第三者へのロイヤリティ、運賃、配送、取り扱い、保管コスト、および生産の監督に携わる従業員の給与が含まれます。WAKIXの将来の需要に応え、WAKIXのサプライチェーンを多様化するために生産を増やし続けるにつれて、製品の販売コストは増加すると予想しています.
の WAKIXの有効期限は製造日から3年で、現在の在庫の最も早い有効期限は2025年6月になると予想されています。私たちは定期的に在庫レベルを見直しており、時々償却が予想されます。WAKIXの需要と在庫回転率の変化に合わせて、今後も在庫レベルを引き続き評価していきます。現在、2025年の第3四半期までの需要をカバーするのに十分な量のWAKIXがあります。この期間から少なくとも36か月間は、追加のAPI手持ち在庫を用意しています.
研究開発費用
リサーチ そして開発費には主に、IH、PWS、DM患者を対象としたピトリサントの潜在的な新規適応症の開発プログラムと、FXS患者を対象としたZYN002の開発が含まれます。また、科学、睡眠覚醒状態の安定性におけるヒスタミンの役割、およびピトリサントの新しい作用機序に焦点を当てて、主要なオピニオンリーダーと交流するメディカルサイエンスリエゾン（「MSL」）チームに関連する研究開発費も発生しています。さらに、私たちのMSLは市場アクセスチームをサポートしています
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また、希望に応じて支払者に臨床データを提示し、当社の臨床開発チームに、潜在的な臨床試験実施地を特定します。研究開発費は発生時に支出されます。私たちは、臨床プログラムを進め、パイプラインを拡大するために他の製品候補を評価するにつれて、研究開発の取り組みを大幅に強化してきました。研究開発費には以下も含まれます:
| ● | 従業員研究開発担当者の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの関連費用; |
| ● | ダイレクト CROや委託製造機関（「CMO」）との契約に基づいて発生する費用など、第三者の費用; |
| ● | 製造業 臨床試験を実施するための材料の製造に関連する費用; |
| ● | 臨床用品の包装とラベル付けに関連する費用。 |
| ● | 製品候補の開発に直接起因するその他の第三者経費（コンサルタント、アドバイザーなど） |
| ● | 買収した製造中の研究開発。そして |
| ● | 研究開発活動に使用される資産の償却費用。 |
当社の研究開発費の大部分は、当社の臨床開発プログラムに関連してCROやCMO、中央研究所、請負業者、コンサルタントに支払われる費用などの外部費用です。内部経費は主に、複数のプログラムにまたがる人員に関するものです.
プロダクト 臨床開発の後期段階にある候補者は、主に後期臨床試験の規模と期間の増加、マイルストーンの支払い、およびFDA（および/または他の規制当局）へのNDA提出費用のために、臨床開発の初期段階の候補者よりも当期の開発コストが高くなります。現在の臨床開発プログラムを進め、ピトリサントの追加適応症について規制当局の承認を求める準備をし、ZYN002の第3相臨床試験を完了し、NG1、NG2、ZYN002、HBS-102を新しい適応症に向けて開発を進めるため、今後数年間で研究開発費は多額の費用がかかると予想しています。.
で 今回は、規制当局の承認に向けて進めるピトリサントやその他の製品候補の追加適応症の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、および推定費用を合理的に見積もったり、知ることができません。製品候補の開発には、次のような不確実性を含め、数多くのリスクと不確実性があります:
| ● | 現在の開発プログラムの臨床試験や、新製品候補に関連する今後の臨床試験の期間、費用、時期 |
| ● | 必要な前臨床研究や臨床試験を完了するための十分な財源やその他の資源。 |
| ● | 新型コロナウイルスのパンデミックが、新しい臨床試験の開始や進行中の臨床試験の継続性の維持に及ぼす影響。これには、客観的な睡眠検査を実施するための睡眠検査室へのアクセスなどが含まれます。これは、将来のシェルター・イン・プレース命令や、COVID-19に罹患した患者の管理に重点を置くという医療制度のニーズによって影響を受ける可能性があります。 |
| ● | バイオプロジェクトを受け取っています’ピトリザントの追加適応症を追求することへのの同意。 |
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| ● | 予定されている臨床試験または将来の臨床試験のためのINDの受け入れ。 |
| ● | 臨床試験の登録と完了を適切かつタイムリーに行うこと。 |
| ● | 前臨床試験と臨床試験が無事に完了したこと。 |
| ● | 対象集団における製品候補の許容できるリスク・ベネフィット・プロファイルを裏付ける当社の臨床プログラムの成功データ |
| ● | 該当する規制当局からの規制およびマーケティング承認の受領と維持。 |
| ● | 当社の製品候補が承認された場合、当社の臨床試験および商業製造のための臨床供給について、第三者メーカーと契約を結びます。 |
| ● | 製品候補の開発を促進するためのコラボレーションへの参入。 |
| ● | 製品候補の特許および企業秘密保護または規制上の独占権の取得と維持。そして |
| ● | 承認されれば、製品候補の上市を成功させ、商業販売を達成します。 |
当社のプログラムまたは開発する製品候補の開発に関して、これらの変数のいずれかが変化すると、そのようなプログラムまたは製品候補の開発および/または規制当局の承認に関連するコスト、タイミング、実行可能性が大幅に変わります。
販売およびマーケティング費用
当社の 販売およびマーケティング費用は、主に成人ナルコレプシー患者のEDSとカタプレキシーの治療のためのWAKIXの市場開発と商品化活動に関連しています。市場開発と商業活動は当社の営業費用のかなりの部分を占めており、発生時に支出されます。ナルコレプシーの成人患者のEDSまたはカタプレキシーの治療薬であるWAKIXの適応症をサポートし、潜在的な追加適応症からの成長が見込まれる中、ポートフォリオを拡大するために、販売およびマーケティング費用は短期および中期的に増加すると予想しています.
販売およびマーケティング費用には以下が含まれます：
| ● | 当社の営業、マーケティング、および市場アクセス担当者の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの従業員関連費用 |
| ● | マーケティングプログラム、医療従事者のプロモーション医学教育、疾病教育、会議展示、市場調査を含む、医療従事者関連の経費 |
| ● | 患者関連の費用（患者啓発および教育プログラム、疾病啓発教育、患者償還プログラム、患者サポートサービス、市場調査を含む）。 |
| ● | WAKIXの継続的な商業化を支援するための支払者教育、専門薬局プログラム、サービスを含む、市場アクセス費用。そして |
| ● | 二次データの購入（患者の請求データや処方データなど）、データウェアハウスの開発、データ管理。 |
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さらに、販売およびマーケティング費用には、ウェブサイト開発、メディア掲載料、患者への代理店手数料、医学教育および宣伝費、市場調査、二次データの分析、会議費、コンサルティング料などの外部費用が含まれます。
一般管理費
一般管理費は主に、役員、法務、財務、経理、人事、投資家向け広報、その他の管理部門の従業員の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの従業員関連の費用で構成されています。一般管理費には、オフィスリース、法務、税金、会計、コンサルティング費用などの専門家費用も含まれます。
継続的な商品化の取り組み、現在および将来の潜在的な研究開発活動、および公開企業としての運営コストの増加を支援するために、一般管理費は今後も増加すると予想しています。これらの増加は、追加の人員の雇用に関連する費用や、外部のコンサルタント、弁護士、会計士に支払われる手数料、その他の費用によるものと思われます。さらに、ナスダックとSECの要件の遵守を維持することに関連するサービスに関連する費用、保険および投資家向け広報活動費用など、上場企業になることに関連するコストが増加すると予想しています。現在または将来の適応拡大プログラムまたは新製品候補のいずれかが米国の規制当局の承認を得た場合、販売およびマーケティングチームの構築に関連する費用が大幅に増加すると予想されます。
パラゴン契約
私たちは、Paragon Biosciences, LLC（「Paragon」）との使用権契約の当事者です。これにより、イリノイ州シカゴのパラゴンがリースする特定のオフィススペースにアクセスして使用する権利があります。2024年3月31日に終了した3か月間、本契約に従って10万ドルの手数料を支払いました。
支払利息
支払利息は、主に債務ファシリティの支払利息、債務発行費用の償却、および当社の債務証券の保険料の償却で構成されます。
利息収入
利息収入は主に、当社の現金および投資残高から得られる現金利息と、負債証券への投資に対する割引の増額で構成されます。
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業務結果
次の表は、提示された期間の未監査要約連結営業報告書の主要項目を示しています。
3月31日に終了した3か月間 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(千単位) | ||||||
純製品収入 | $ | 154,615 | $ | 119,126 | ||
製品売上原価 |
| 27,484 |
| 20,780 | ||
売上総利益 |
| 127,131 |
| 98,346 | ||
営業経費: |
|
|
|
| ||
研究開発 |
| 22,189 |
| 13,289 | ||
セールスとマーケティング |
| 27,233 |
| 22,572 | ||
一般と管理 |
| 25,676 |
| 22,062 | ||
営業費用の合計 |
| 75,098 |
| 57,923 | ||
営業利益 |
| 52,033 |
| 40,423 | ||
その他（費用）収入、純額 |
| (141) |
| 2 | ||
支払利息 | (4,535) | (5,731) | ||||
利息収入 |
| 4,428 |
| 3,086 | ||
所得税引当金控除前の純利益 |
| 51,785 |
| 37,780 | ||
所得税（費用）給付 |
| (13,451) |
| (8,295) | ||
当期純利益 | $ | 38,334 | $ | 29,485 | ||
純製品収益
2024年3月31日に終了した3か月間の純製品収益は、2023年の同時期と比較して3,550万ドル、つまり29.8％増加しました。この増加は主に出荷台数が28.3％増加したことによるもので、7％の値上げの影響は、商業団体へのリベートの増加によって一部相殺され、その結果、純製品収益が約4％減少しました。値上げは2024年1月に発生しました。
製品売上原価
2024年3月31日に終了した3か月間の製品売上原価は、2023年の同時期と比較して670万ドル、つまり32.3％増加しました。2024年3月31日に終了した3か月間の製品売上原価の割合は 17.8% でしたが、2023年3月31日に終了した3か月間は 17.4% でした。この期間の製品売上原価の増加は、WAKIXの売上の増加によるものです。
研究開発費用
次の表は、当社の研究開発費の概要です。
3月31日に終了した3か月間 | |||||||||
2024 |
| 2023 | 変更 | ||||||
(千単位) | |||||||||
ピトリサント | $ | 9,110 | $ | 6,187 | $ | 2,923 | |||
ZYN002 | 3,879 | - | 3,879 | ||||||
その他の研究開発 | 2,446 | 1,774 | 672 | ||||||
IPR&D | - | 750 | (750) | ||||||
人件費 | 5,383 | 3,602 | 1,781 | ||||||
株式ベースの報酬 | 1,371 | 976 | 395 | ||||||
合計 | $ | 22,189 | $ | 13,289 | $ | 8,900 | |||
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2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して890万ドル、つまり67.0％増加しました。2024年3月31日に終了した3か月間の増加は主に、前年度に費用はなかったZYN002の研究開発費390万ドル、PWSとDMの適応症の増加によるピトリサントに関連する臨床開発および規制業務の290万ドルの増加、人件費の増加に伴う人件費の180万ドルの増加、および株式報酬の40万ドルの増加によるものです新しい賞に関連していますが、それによって一部相殺されています 2023年3月31日に終了した3か月間にHBS-102で達成された前臨床マイルストーンに関連する80万ドルのIPR＆D費用。
販売およびマーケティング費用
2024年3月31日に終了した3か月間の販売およびマーケティング費用は、2023年の同時期と比較して470万ドル、つまり 20.6% 増加しました。2024年3月31日に終了した3か月間の増加は、主に、患者エンゲージメントとマーケティング活動が270万ドル増加したこと、人件費が90万ドル増加したこと、および新しい賞に関連する株式報酬が90万ドル増加したことによるものです。この期間の患者エンゲージメントとマーケティング活動の増加は、WAKIXの継続的な成長によって推進され、その期間の人件費の増加は人員数の増加に関連していました。
一般管理費
2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して360万ドル、つまり 16.4% 増加しました。2024年3月31日に終了した3か月間の増加は、主に新規報奨に関連する株式報酬が260万ドル増加したことと、主に特許訴訟に関連する弁護士費用が80万ドル増加したことによるものです。
支払利息
2024年3月31日に終了した3か月間の支払利息は、2023年の同時期と比較して120万ドル、つまり 20.9% 減少しました。2024年3月31日に終了した3か月間の減少は、主にTLAクレジット契約（以下に定義）への借り換えの結果としての金利の低下によるものです。
利息収入
2024年3月31日に終了した3か月間の利息収入は、2023年の同時期と比較して130万ドル、つまり43.5％増加しました。2024年3月31日に終了した3か月間の増加は、主に投資残高が増加し、それらの残高の投資利回りが前年同期と比較して高かったためです。
所得税
2024年3月31日に終了した3か月間の所得税費用は1,350万ドルで、実効税率は26.0％でしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の実効税率は830万ドルで、実効税率は22.0％でした。当社の実効税率の引き上げは、前年同期のストックオプションの行使による 2.8% の税制上の優遇措置と、推定税額控除による 1.9% の優遇措置によるものです。2024年3月31日に終了した3か月間の実効税率26.0％には、5.1％の州所得税が含まれていましたが、クレジットによる1.0％のメリットによって一部相殺されました。
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流動性、資金源、資本資源
[概要]
2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および投資は4億5,360万ドル、未払いの負債は1億9,250万ドル、累積赤字は1億490万ドルです。
未監査の要約連結財務諸表は、通常の事業過程における資産の実現と負債の履行を検討する継続企業として引き続き取り組むかのように作成されています。
2024年3月31日時点で手元にある既存の現金、現金同等物、および投資により、運用上の流動性ニーズを満たし、今後12か月間に計画されている投資活動に資金を提供できると考えています。流動性とキャッシュフローの予測は、不正確であることが判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本リソースを使用できる可能性があります。
タームローン、クレジット契約
2023年7月、私たちは「管理代理人」としてN.A. JPモルガン・チェース銀行および特定の貸し手と信用契約（「TLA信用契約」）を締結しました。TLAクレジット契約では、元本総額1億8,500万ドルの5年間のシニア担保タームローン（「TLAタームローン」）が規定されています。
2023年9月、私たちは管理代理人およびバンク・オブ・アメリカ、N.A. をインクリメンタル・レンダーとして第1次増分修正（「第1次増分改正」）を締結しました。第1次増分改正では、元本総額1,500万ドルの増分シニア担保タームローン（「インクリメンタル・ターム・ローン」）が規定されています。第1次増分改正は、TLAクレジット契約を修正し、増分タームローンはTLAタームローンと同じ条件を持つことを規定しています。
TLAタームローンとインクリメンタル・ターム・ローン（総称して「タームローン」）の返済スケジュールは、2023年12月31日に開始される380万ドルの四半期元本支払いで、2025年12月31日から四半期ごとの元本支払い額は500万ドルに増加し、2028年7月26日の満期日に1億1,500万ドルの支払い期限があります。タームローンには、当社の選択により、（i）当社のシニア担保付ネットレバレッジ比率（TLAクレジット契約で定義されている）に基づく基本金利に2.50％から3.00％の範囲の指定マージンを加えたもの、または（ii）当社のシニア担保付ネットレバレッジ比率に基づいて、0.10％のクレジットスプレッド調整に3.50％から4.00％の範囲の指定マージンを加えたものに等しい年率で利息がかかります。
TLAクレジット契約には、慣習的な肯定契約と否定契約、財務契約、表明と保証、債務不履行事由、その他の規定が含まれています。2024年3月31日現在、私たちはすべての契約を遵守していました。
株式買戻し
2023年10月、当社の取締役会は、手数料と取引手数料を除いて総額20万ドルまでの普通株式の買い戻しを提供する株式買戻しプログラム（「2023年10月買戻しプログラム」）を承認しました。2023年10月の買戻しプログラムは、理由の如何を問わず、いつでも中断、終了、または変更される可能性があります。2024年3月31日に終了した3か月間に、当社は2023年10月の買戻しプログラムに基づく普通株式を買い戻し、取り消しました。2024年3月31日現在、買戻しが承認された普通株式の残額は1億5,000万ドルでした。
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ジネルバの買収
2023年10月、当社はZynerbaの普通株式（「Zynerba普通株式」）の発行済み株式をすべて取得するための公開買付け（「公開買付け」）を完了しました。
本公開買付けの条件に基づき、当社は (i) Zynerba普通株式1株あたり1.1059ドル（「普通現金金額」）（総額60,000ドル）、さらに（ii）Zynerba普通株式1株あたり受け取る権利を表す偶発価値権（それぞれ「CVR」）1株あたり1つの偶発価値権（それぞれ「CVR」）を支払いました。Zynerbaの普通株式1株あたり最大約2.5444ドルです。ただし、臨床、規制、および販売に基づく特定のマイルストーンの達成を条件とします。一般的なCVR金額は、該当する源泉徴収税を条件として、利息なしで現金で支払う必要があります。公開買付けの完了時にZynerbaの普通株式を取得するために支払った対価の総額は、取引関連手数料を除いて6,000万ドルでした。手持ちの現金で買収資金を調達しました。
資産購入契約
2021年8月、私たちはコンシナンス・セラピューティクス社（「APA」）と資産購入契約を締結し、新しい作用機序を持つクラス初の分子となる可能性のあるHBS-102を買収しました。APAの条件に基づき、グレーターチャイナを除く全世界の開発権と商品化権を350万ドルで取得しました。さらに、以下の特定のマイルストーンの達成時に、追加の前臨床マイルストーンへの100万ドル（「最近のマイルストーンの支払い」を参照）、開発マイルストーンへの1,900万ドル、規制上のマイルストーンへの4,400万ドル、販売マイルストーンへの1億1,000万ドルなど、支払い期限があります。
ライセンス契約
2024年4月、ナルコレプシーやその他の潜在的な適応症の治療薬として評価されるオレキシン2受容体アゴニスト（OX2R）（「ライセンス化合物」）のサブライセンス契約をBioprojetと締結しました（「サブライセンス」）。サブライセンスに基づき、当社は、米国および中南米地域（「ライセンス地域」）でライセンス化合物を開発、製造、および商品化する独占権を取得しました。これらの権利は、Bioprojetがライセンス化合物のイノベーターである帝人ファーマから最初にライセンスしたものです。ライセンス化合物は現在前臨床開発中で、2025年後半に治験中の新薬の申請が予定されています。サブライセンスに基づき、会社はBioprojetに2550万ドルの前払いライセンス料を支払い、開発および規制上のマイルストーンを達成した場合は最大1億2750万ドル、売上ベースのマイルストーンを達成した場合は最大2億4,000万ドルを支払う義務があります。また、ライセンス地域での潜在的な販売に対する10代半ばのロイヤルティレートも支払う義務があります。
2022年7月、私たちはBioprojetと2022年のLCAを締結しました。これにより、米国とラテンアメリカでピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を製造、開発、商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、その他の適応症や製剤を追加する可能性があります。2022年10月に、返金不可の初期ライセンス料3,000万ドルを支払いました。将来の開発および販売ベースの特定のマイルストーンが達成されたら、2022年のLCAに基づいて最大1億5,500万ドルの追加支払いが予定されています。さらに、特定の支払いは、両当事者が合意した新しい適応症と製剤の開発マイルストーンの達成時に支払期限が切れます。2022年のLCAには、固定の商標使用料と、商品化された新製品の純売上高に基づく段階的使用料も含まれています。これらは四半期ごとにBioprojetに支払われます。
最近のマイルストーン支払い
2023年3月、私たちは前臨床のマイルストーンを達成しました。これにより、APAの規定に基づいて80万ドルの支払いが行われ、2023年4月に支払われました。
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キャッシュフロー
次の表は、2024年3月31日、2023年3月31日に終了した3か月間の当社のキャッシュフローの概要を示しています。
3月31日に終了した3か月間 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
選択したキャッシュフローデータ | (千単位) | |||||
現金提供者 (使用者): |
|
|
|
| ||
営業活動 | $ | 31,141 | $ | 42,559 | ||
投資活動 |
| (6,186) |
| (1,790) | ||
資金調達活動 |
| (3,634) |
| 3,409 | ||
営業活動
2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動によって提供された純現金は、主に株式ベースの報酬費用に関連する1,040万ドルの非現金項目を調整した純利益3,830万ドル、無形資産の償却および減価償却に関連する610万ドル、繰延税金資産に関連する350万ドルの純利益でした。現金を除く正味運転資本は2,030万ドル減少しました。
2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動によって提供された純現金は4,260万ドルで、繰延税金資産に関連する340万ドルの非現金項目を調整した純利益2,950万ドル、無形資産の償却および減価償却に関連する610万ドル、株式ベースの報酬費用に関連する660万ドルの純利益でした。現金を除く正味運転資本は370万ドル増加しました。
投資活動
2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は620万ドルでしたが、これは主に2,510万ドルの債務証券の購入によるもので、投資の満期から1,890万ドルによって一部相殺されました。
2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は180万ドルでしたが、これは主に4,780万ドルの債務証券の購入によるもので、売却と投資の満期による4,600万ドルによって一部相殺されました。
資金調達活動
2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動に使用された純現金は360万ドルで、これは主にTLAクレジット契約に関連する370万ドルの元本支払いでしたが、ストックオプションの行使による10万ドルの収益によって一部相殺されました。
2023年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は340万ドルで、これは主にストックオプションの行使による390万ドルの収益で、ブラックストーンクレジット契約に関連する50万ドルの元本支払いによって一部相殺されました。
重要な会計上の見積もり
当社の 当社の財政状態と経営成績に関する経営陣の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産と負債の金額、貸借対照表の日付現在の偶発資産と負債の開示、および報告期間中の報告された費用額に影響する見積もり、判断、仮定を行う必要があります。GAAPに従い、見積もりや判断を継続的に評価しています.
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重要な 見積もりには、WAKIXの売上から計上される収益額、研究開発活動の遂行に関連するサービスタイプ契約に基づいて発生する費用、および株式ベースの報奨に基づく報酬費用の測定に使用される仮定が含まれます。私たちは、契約条件、歴史的経験、および状況下では合理的であると当社が考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります.
私たちは、重要な会計方針を、不確実で財務状況や経営成績に重大な影響を与える可能性のある事項について、またそれらの原則を具体的に適用する方法について、主観的な見積もりや判断を下すことを要求するGAAPに基づく会計方針と定義しています。このレポートの対象となる四半期中、本書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記3に開示されている場合を除き、以前に開示された会計方針と仮定に重要な変更はありませんでした。
最近の会計上の宣言
最近の会計上の発表については、未監査の要約連結財務諸表の注記3を参照してください。
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。
金利変動リスク
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。私たちは現金の一部を投資適格の有利子証券に投資しています。私たちの投資活動の主な目的は、元本を維持し、流動性を維持し、トータルリターンを最大化することです。これらの目的を達成するために、私たちは投資方針に従い、マネーマーケットファンド、米国政府および政府機関証券、社債、コマーシャルペーパーに投資しています。当社の投資方針は、元本を維持し流動性を維持するために、許容される投資を定義し、信用の質、分散性、投資の満期に関するガイドラインを定めています。すべての投資証券は、少なくとも2つの全国的に認められた統計格付け機関からの信用格付けが少なくともA-2/P-2/F2です。資産担保証券、担保付債務やローン債務、ストラクチャード投資手段への直接投資はありません。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは、米国の金利の一般的な水準の変動の影響を受ける、利息収入感受性です。2024年3月31日現在のマネーマーケットファンド、米国財務省証券、社債、地方債への3億8,470万ドルの投資に基づくと、市場金利の即時10％の変動は、当社の投資ポートフォリオの公正市場価値、財政状態または経営成績に重大な影響を与えません。
2024年3月31日現在、未払いの借入金は1億9,250万ドルでした。タームローンには、当社の選択により、（i）当社のシニア担保付ネットレバレッジ比率（TLAクレジット契約で定義されている）に基づいて、基本金利に2.50％から3.00％の範囲の指定マージンを加えたもの、または（ii）当社のシニア担保付ネットレバレッジ比率に基づいて、0.10％のクレジットスプレッド調整に3.50％から4.00％の範囲の指定マージンを加えたものに等しい年率で利息がかかります。2024年3月31日現在の未払いの元本1億9,250万ドルに基づくと、SOFRの即時10％の変更は、当社の債務関連の債務、財政状態、または経営成績に重大な影響を与えません。
外貨変動リスク
私たちは現在、外貨為替レートの変動に関連する大きな市場リスクにさらされていません。ただし、ヨーロッパに拠点を置く外国のベンダーと契約しており、今後も契約を結ぶ可能性があります。当社の事業は、将来、外貨為替レートの変動の影響を受ける可能性があります。
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インフレ変動リスク
インフレは一般的に人件費と臨床試験費を増加させることで私たちに影響を及ぼします。2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
最高経営責任者や最高財務責任者を含む当社の経営陣は、2024年3月31日現在、取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、当社の開示管理と手続きの有効性を評価しています。その評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年3月31日現在、当社の開示管理および手続きは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則およびフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、当社の最高経営責任者を含む当社の経営陣に伝達されることを合理的に保証するために有効であると結論付けました。と主要財務情報必要に応じて、必要な開示について適時に決定を下せるように役員。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年3月31日に終了した四半期に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。
統制および手続の有効性に関する制限
私たちの経営陣は、当社の開示管理と手続き、または財務報告に関する内部統制によって、すべてのエラーや詐欺が防止されるとは期待していません。制御システムは、どんなにうまく設計および運用されても、制御システムの目的が達成されていることを絶対的に保証するのではなく、合理的な保証しか提供できません。さらに、制御システムの設計には、資源の制約があるという事実が反映されている必要があり、統制のメリットはコストと相対的に考慮する必要があります。すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、当社内のすべての統制上の問題や不正事例（もしあれば）が検出されたことを絶対的に保証することはできません。
第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き.
時々、通常の業務から生じる請求に関連する訴訟に巻き込まれる場合があります。当社の経営陣は、現在、当社に対して係属中の請求や訴訟はないと考えています。最終的な処分は、当社の経営成績または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
アンダ訴訟
2023年9月27日、私たちとライセンサーであるバイオプロジェクトは、21 U.S.C. § 355（j）に基づく通知をルパンリミテッド（「ルパン」）から受け取りました。セットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「ルパン通知書」）は、ルパンがANDA番号218846（「ルパンアンダ」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めています®米国特許第8,486,947号（「'947特許」）および8,207,197号（「'197特許」）の有効期限が切れる前に。2023年9月27日、私たちとバイオプロジェクトは、Novugen Pharma Sdnから通知を受け取りました。Bhd。（「ノーヴゲン」）は、21 U.S.C. § 355（j）に基づきますセットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「ノブゲン通知書」）は、NovugenがANDA番号218834（「Novugen ANDA」）をFDAに提出し、規制を求めているということです
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WAKIXのジェネリック版を販売するための承認®'947特許と'197特許の有効期限が切れる前に。'947特許と'197特許はWAKIXに関してリストされています®FDAのオレンジブックに記載されており、それぞれ2029年9月と2030年3月に有効期限が切れます。ルパン通知書とノブゲン通知書には、彼らのジェネリック製品は'947特許と'197特許を侵害しないこと、および/または'947特許と'197特許は無効または執行不能であると主張しています。2023年11月9日、私たち、バイオプロジェクトとバイオプロジェクトの完全子会社であるBioprojet Pharma SAS（「Bioprojet Pharma」）は、Lupin、Novugen、およびそれらの一部の関連会社および代理人に対して、'947特許および'197特許の特許侵害について、米国デラウェア州地方裁判所に訴状を提出しました FDAとのそれぞれのANDA。
2023年10月12日、私たちとバイオプロジェクトは、21 U.S.C. § 355（j）に従い、ノビティウムファーマ合同会社（「ノビティウム」）から通知を受け取りました。セットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「ノビチウム通知書」）は、NovitiumがANDA番号218495（「Novitium ANDA」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めていることを示しています®WAKIXに関しても登録されている米国特許第8,354,430号（「'430特許」）の有効期限が切れる前に®FDAのオレンジブックに記載されており、2026年2月、947件の特許、および197年の特許が失効します。2023年10月12日、私たちとバイオプロジェクトは、21 U.S.C. § 355（j）に従い、ゼナラファーマ株式会社（「ゼナラ」）から通知を受け取りました。セットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「Zenara通知書」）は、ZenaraがANDA番号218796（「Zenara ANDA」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めているということです®'430特許、'947特許、'197特許の有効期限が切れる前に。2023年10月14日、私たちとバイオプロジェクトは、米国AET Pharma Inc.（以下「AET」）から、21 U.S.C. § 355（j）に基づく通知を受け取りました。セットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「AET通知書」）は、AETがANDA番号218892（「AETのANDA」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めているということです®'947特許と'197特許の有効期限が切れる前に。2023年10月16日、私たちとバイオプロジェクトは、21 U.S.C. § 355（j）に従い、アンノラファーマプライベートリミテッド（「アンノラ」）から通知を受け取りました。セットシーケンス。と21 C.F.R. § 314.95セットシーケンス。（「アンノラ通知書」）は、アンノラがANDA番号218832（「アンノラアンダ」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めているということです®430特許、'947特許、'197特許の有効期限が切れる前に。AETの通知書には、AETのジェネリック製品は'947特許と'197特許を侵害しないか、'947特許と'197特許は無効または執行不能であると主張しています。Annora通知書には、そのジェネリック製品が'430特許、'947特許、'197特許、'430特許、'947特許、'197特許は無効または執行不能であると主張しています。Novitiumの通知書には、そのジェネリック製品が'430特許、'947特許、'197特許、'430特許、'947特許、'197特許は無効または執行不能であると主張しています。Zenara通知書には、そのジェネリック製品は'430特許、'947特許、'197特許、'430特許、'947特許、'197特許は無効または執行不能であると主張しています。2023年11月21日、私たち、バイオプロジェクトファーマは、AET、Annora、Novitium、Zenaraとその関連会社と代理人に対する'947特許と'197特許の特許侵害、およびAnnora、Novitium、Zenaraおよびそれらの関連会社と代理人に対する'430特許の特許侵害について訴状を提出しました米国デラウェア州地方裁判所が、それぞれのNDAをFDAに提出したことに対する回答です。
2023年10月、MSNファーマシューティカルズ株式会社（「MSNファーマ」）は、MSNファーマがANDA番号218873（「MSN ANDA」）をFDAに提出し、WAKIXのジェネリック版を販売するための規制当局の承認を求めていることを記載した手紙を当社とバイオプロジェクトに送りました。®. 2023年12月8日、MSNラボラトリーズ・プライベート・リミテッド（「MSN」）は、'430特許、'947特許、'197特許、'197特許はMSNのジェネリック版WAKIXによって侵害されないと主張して、米国バージニア州東部地区裁判所にBioprojetに対して宣言的判決を提起しました® そして、'947の特許は無効です。2023年12月11日、私たち、Bioprojet Pharmaは、MSNとMSN Pharmaに対する'430特許、'947特許、'197特許の特許侵害を理由に、米国デラウェア州地方裁判所に訴状を提出しました。2024年1月12日、宣言的判決は、米国バージニア州東部地区地方裁判所から米国デラウェア州地方裁判所に移管されました。
2024年4月15日、米国デラウェア州地方裁判所は、裁判までのすべての目的で、上記の事件を統合するスケジュール命令（「スケジュール命令」）を出しました。スケジューリングオーダーでは、2025年3月27日をクレーム構築に関するヒアリングの日付として設定し、2026年2月17日から始まる4日間のベンチトライアルを予定していました。
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アイテム 1A.リスク要因。
このレポートに含まれる他の情報に加えて、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれるパートI、項目1A「リスク要因」に記載されているように、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性のあるリスク要因についての議論を慎重に検討してください。これらのレポートに記載されているリスクは、当社が直面している唯一のリスクではありません。現在当社に知られていない、または現在重要ではないと判断しているその他のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用。
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報。
ルール10b5-1 取引の取り決め
オン
2024年3月31日に終了した3か月間、会社の取締役または役員はいませんでした
エピゲニックスの買収
2024年4月30日、当社は、子会社のZynerba Pharmaceuticals, Inc.（以下「Zynerba」）が、株式購入契約の条件に従い、ワイオミング州の企業であるEpygenix Therapeutics, Inc.（以下「Epygenix」）の発行済みおよび発行済み資本金をすべて取得したと発表しました。取引の完了に関連して、ZynerbaはEpygenixの元株主に3,500万ドルの対価を前払いしました（この金額は完了後に調整される場合があります）。さらに、Zynerbaは、開発および規制上のマイルストーンを達成した場合は最大1億3000万ドル、特定の売上ベースのマイルストーンの達成時には最大5億1,500万ドルを支払う義務があります。いずれの場合も、Epygenixの以前の株主に支払います。Epygenixは、ドラベ症候群とレノックス・ジェトー症候群の治療にクレミゾールを使用することに関する独占ライセンスを持っています。
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アイテム 6.展示品。
示す | 参考により組み込み | |||||||
いいえ。 |
| 展示品の説明 |
| フォーム |
| 日付 |
| 番号 |
2.1+ | 2023年8月14日付けの、ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社、シロフォン・アクイジション株式会社、およびザイネルバ・ファーマシューティカルズ社との間で締結された契約と合併計画 | 8-キロ/A | 2023年9月14日 | 2.1 | ||||
3.1 | ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングススの修正および改訂された法人設立証明書、 インコーポレイテッド | 8-K | 8月 21, 2020 | 3.1 | ||||
3.2 | 改正および改訂された細則. | 8-K | 8月 21, 2020 | 3.2 | ||||
10.1* | 2022年7月31日付けのライセンスおよび商品化契約の修正第1号、およびその間 バイオプロジェクト・ソシエテ・シヴィル・ド・レシェルシュとハーモニー・バイオサイエンス、LLC。 | |||||||
10.2* | 2017年7月28日付けのライセンスおよび商品化契約の修正第2号、およびその間 バイオプロジェクト・ソシエテ・シヴィル・ド・レシェルシュとハーモニー・バイオサイエンス、LLC。 | |||||||
31.1* | 規則に基づく最高経営責任者の認定 13a-14 (a) と15d-14 (a) セクションに従って採択された、改正された1934年の証券取引法の 2002年のサーベンス・オクスリー法の302件。 | |||||||
31.2* | 規則に基づく最高財務責任者の認定 13a-14 (a) と15d-14 (a) セクションに従って採択された、改正された1934年の証券取引法の 2002年のサーベンス・オクスリー法の302件。 | |||||||
32.1** | 米国法第18条に基づく最高経営責任者の資格 1350、セクションに従って採用されたとおり 2002年のサーベンス・オクスリー法の906条です。 | |||||||
32.2** | 米国法第18条に基づく最高財務責任者の認定 1350、セクションに従って採用されたとおり 2002年のサーベンス・オクスリー法の906条です。 | |||||||
101* | 会社の以下の財務諸表’の四半期報告書（フォーム） 2023年9月30日に終了した会計四半期の10-Q（インラインXBRL形式）：（i） 貸借対照表、（ii） 運用明細書、（iii） 株主声明’エクイティと (vi) メモ 財務諸表へ。テキストのブロックとしてタグ付けされ、詳細なタグも含まれています。 | |||||||
104* | 表紙ページ インタラクティブ日付ファイル（インラインXBRLとしてフォーマットされ、別紙に含まれています） 101) | |||||||
* | ここに提出しました。 |
** | これで家具付きです。この証明書は、証券取引委員会に提出されたものとみなされ、提出されたものではなく、1933年の証券法改正または1934年の証券取引法（改正された1934年の証券取引法）に基づくハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社の提出書類に参照として組み込むことはできません。このフォーム10-Qの四半期報告書の日付より前か後に提出されたかにかかわらず、そのような提出書類に含まれる一般的な設立文言に関係なく。 |
+ | 規則S-Kの項目601 (b) (2) に従ってスケジュールは省略されています。当社は、SECからの要請に応じて、省略されたスケジュールの補足コピーを提出することを約束します。ただし、当社は、提供されたスケジュールについて、1934年の証券取引法の規則24b-2に従って機密扱いを要求することができます。 |
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
ハーモニーバイオサイエンスホールディングス株式会社 | |||
作成者: | /s/ ジェフリー・M・デイノ | ||
名前: |
| ジェフリー・M・デイノー | |
タイトル: | 社長、最高経営責任者、取締役（最高経営責任者） | ||
日付: |
| 2024年4月30日 | |
作成者: |
| /s/ サンディップ・カパディア | |
名前: |
| サンディップ・カパディア | |
タイトル: | 最高財務責任者および最高管理責任者（最高財務責任者） | ||
日付: |
| 2024年4月30日 | |
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