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2024年小児内分泌学会年次会議での第2相RIZE研究サブ分析の発表
カリフォルニア州レッドウッドシティ、2024年4月23日 – Rezolute, Inc. (ナスダック：RZLT)（以下「レゾリュート」または「同社」）は、重篤な代謝性および希少疾患の治療に向けた画期的な新薬を開発する臨床段階のバイオファーマ企業である。同社は、小児期の遺伝性高インスリン血症（HI）の治療にRZ358を使用した第2相RIZE研究の「先行報告書」を発表した。 RZ358-606（RIZE）研究からの夜間取引の低血糖症分析」の題名のポスターが、2024年5月2日から5日まで、シェラトン・グランド・シカゴ・リバーウォークで開催される小児内分泌学会（PES）年次会議で発表される予定となっている。小児遺伝性HI専門の小児内分泌学者であるPaul Thornton, M.D.がポスターを発表し、同社のRZ358による小児期の遺伝性高インスリン血症（HI）の治療を評価した第2相RIZE研究の成果を詳しく紹介する予定である。RZ358-606（RIZE）研究からの主要及びキーとなる二次的な血糖制御指標（週間イベントと日々のパーセント時間）は、以前に報告されているが、現在のサブ分析は、持続的なグルコースモニタを利用して、夜間の断食期間中にRZ358の利点を強調している。
プレゼンテーション詳細
日付：2024年5月4日
時間：現地時間午後12時15分
抄録番号：6790
学会発表スケジュールやポスター抄録の詳細については、PES年次ミーティングのウェブサイトをご覧ください。
先天性高インスリン血症について
先天性高インスリン症（HI）は、小児における反復性および持続性の低血糖症最も一般的な原因です。先天性高インスリン症の患者は通常、生後1か月以内に低血糖症の徴候または症状を示します。これらの発作は、適切に認識および管理されない場合、重度の脳損傷や死亡につながることがあります。また、反復性または蓄積性の低血糖症は、重大かつ深刻な脳損傷、発作、神経発達障害、給餌困難、患者および家族の生活の質に重大な影響を与えることがあります。医療処置に反応しない先天性高インスリン症の場合、膵臓の手術的除去が必要になることがあります。全肝臓の影響を受ける拡散性先天性高インスリン症の場合は、全摘術が行われることがありますが、これらの子供の約半数は引き続き低血糖症を発症し、先天性高インスリン症に対する医療治療が必要です。
RZ358について
RZ358は、すべてのインスリン受容体に作用することなく、肝臓、脂肪、筋肉などの対象組織にあるインスリン受容体のユニー�ーアロステリックサイトに結合する、完全なヒトモノクローナル抗体です。この抗体は、インスリンや関連する副産物（IGF-2など）による過剰なインスリン受容体活性化を打ち消し、低血糖症を改善します。RZ358が膵臓の下流で作用するため、原因となる遺伝子欠損に関係なく、獲得性の高インスリン症（ICTs）や他の腫瘍タイプ（NICTs）など、先天性高インスリン症の治療に普遍的に有効である可能性があります。
先天性高インスリン症の2歳以上の患者を対象とした第2相RIZE試験では、ほぼすべての参加者が、主要なおよび予定されているkeyセカンダリーエンドポイントを含む複数のエンドポイントで、低血糖症の著しい改善を達成しました。 sunRIZEの計画用量および露出において、RZ358は一般的に安全で耐容性が良く、低血糖症の中央値改善を最大で約90％達成しました。 RIZE臨床試験の結果と、大幅な未解決の医療ニーズを有するこの重要な病態での利益の証拠に基づいて、RZ358は後に、先天性高インスリン症の治療に対する優先医薬品（PRIME）指定を欧州医薬品庁（EMA）から、および英国革新的免許およびアクセス経路（ILAP）指導グループによる革新的パスポート指定を受けました。 RZ358は、米国では孤発性特定疾患の医薬品指定および小児孤巣性特定疾患の医薬品指定を、欧州連合ではインスリノーマ治療のための孤発性特定疾患の医薬品指定を受けました。
Rezoluteについて
レゾリュートは、破壊的な希少および慢性代謝性疾患の転換的療法を開発することで、現在の治療パラダイムを破壊することを目指しています。新しい治療法は、患者、治療医師、および医療システムの負担を大幅に軽減し、アウトカムを大幅に改善する可能性があります。レゾリュートは、患者の生活に重大な、積極的で持続的な影響を与えることを使命としており、患者、クリニシャン、およびアドボカトの声が、会社の薬物開発プロセスに統合されています。レゾリュートは、患者の生活体験を理解することを重視し、厳しい条件に直面するため、さまざまな深刻な状態に果敢に臨んでいます。詳細については、「www.rezolutebio.com」をご覧ください。
出典：Nutex Health, Inc。
Rezoluteと私たちの権限を持った役員が掲載した、このリリースを含む多くの書面および口頭コミュニケーションは、改正証券取引法のセクション27Aおよび21Eの意味において、見通しの良い成績、当社の見通しの戦略に関する一定の前向き声明を含む場合があります。私たちは、これらの前向きな声明を、1995年の私的証券訴訟改革法の前向きな声明の安全な港をカバーすることを意図しており、そのような安全な港の規定のために、この声明を含めています。前向きな声明は、一定の仮定に基づき、Rezoluteの将来の計画、戦略、および期待を記載し、通常、「予測する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「プロジェクトする」、「調べる」、「追求する」という用語、あるいは「could」、「may」、「should」、 「will」、「would」などの将来の条件的動詞という言葉が使われます。これらの前向きな声明には、優先医薬品（PRIME）指定、イノベーションパスポート指定、RIZE研究、sunRIZE研究、RZ358拡大アクセスプログラム、RZ358が先天性高インスリン症の効果的な治療法になる可能性、RZ358が先天性高インスリン症の治療において現在および将来有効である可能性、 RZ358の臨床試験タイムラインに関する声明も含まれます。私たちが結果を予測したり、私たちの計画または戦略の実際の影響を説明することは、本質的に不確実です。したがって、実際の結果が予想される結果と異なる場合があります。本質的に不確かなこれらの前向きな声明に過剰に依存しないように、読者は注意を払われるようお願いします。これらの前向きな声明は、発表された日付を基準としてのみ効力を持ちます。関連する法律または規制に従って、Rezoluteは、このような声明が行われた日付の後に発生するイベントまたは状況を反映するために、これらの前向きな声明を更新するための義務を負いません。このリリースに含まれる他の要因については、RezoluteのSECファイリング、およびRezoluteの年次報告書10-Kおよび四半期報告書10-Qに含まれるリスクファクターを含め、アプリケーションされる法律または規制に従って、慎重に検討するようお願いします。
連絡先：
リゾリュート, Inc.
クリステン・バグラネアス
cbaglaneas@rezolutebio.com
508-272-6717
LHA Investor Relations
Tirth T. Patel
tpatel@lhai.com
212-201-6614
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