展示物99.1

BB-301フェーズ1b/2aスタディにおいて最初のOPMD対象者がBB-301を投与された際の陽性中間臨床試験データを発表

世界中で15,000人に影響を与える眼咽頭筋ジストロフィー（OPMD）の遺伝子治療を開発するための初めての有効シグナルをBB-301が示した。

BB-301は、観察的自然史勧告期間中に実施された前治療評価と比較して、最初のフェーズ1b/2a臨床研究対象者において嚥下機能の複数の測定に改善をもたらしました。

本日午前9時EDT（米国東部時間）に開催されるバーチャルR&Dデーの詳細は以下のとおりです。

カリフォルニア州ヘイワード、2024年4月18日（GLOBE NEWSWIRE）--Benitec Biopharma Inc.（NASDAQ: BNTC）（「Benitec」または「当社」）は、プロプライエタリーな「Silence and Replace」DNA誘導型RNA干渉（「ddRNAi」）プラットフォームに基づく画期的な遺伝子医薬品を開発する、臨床段階の遺伝子療法中心のバイオテクノロジー企業である。当社は、Oculopharyngeal Muscular Dystrophy（OPMD）のBB-301フェーズ1b/2aシングルアーム、オープンラベル、シーケンシャル、用量エスカレーションコオートスタディ（NCT06185673）の最初の対象（サブジェクト1）にBB-301を投与してから90日後の時間点からの暫定臨床データを発表しました。BB-301は、米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）のオーファン薬物委員会（COMP）により、オーファンドラッグ指定を受けています。

「現在まで、嚥下機能の客観的および主観的測定の両方にわたる臨床的な改善が、OPMD患者において系統的に実証された臨床研究は、ありませんでした。そのため、BB-301で治療された最初の対象者からの多数の放射線測定および被験者報告された結果の陽性暫定臨床データを報告できることをうれしく思います」とJerel A. Banksは述べています。この初期の臨床試験の結果に非常に励まされており、患者と介護者に提供できる希望に期待しています。Natural History観察リードイン期間から投薬期間に入る際に、追加の結果を報告し続け、患者を治療し続けていくことを楽しみにしています。

BB-301臨床研究の中間結果：

OPMD自然歴研究中、それぞれの被験者について投与前の観察期間を表すSubject 1は、ビデオ輸嚥検査（VFSS）、冷水時間飲酒試験、および主要な被験者報告アウトカム尺度（シドニースワロークエスチョンフェア）の結果によって示されるように、進行性の嚥下障害に悪化しました。VFSSは、臨床設定において嚥下障害（嚥下障害）を定量評価するためのゴールドスタンダードの分析法です。

BB-301投与後90日の時点で、Subject 1はビデオフルオロスコピー評価で改善が見られ、同様の改善が総括図1に示されるそれぞれの評価に関する前投与観察期間中の平均値と比較して、主要な被験者報告アウトカム尺度の改善と相関しました。特に、90日時点で完了した多くの評価の結果は、90日評価の12か月以上前に行われた被験者の最初の訪問で評価された初期測定値よりも改善が見られました。

90日のVFSS改善は、咽頭収縮筋機能および薄い液体、固形食品および厚い非固形食品（ヨーグルトまたはプリンなど）の消費を文脈とする嚥下効率を評価する嚥下課題を中心として観察されました（図1）。VFSSの改善は、被験者1の報告する嚥下機能の改善を示すシドニースワロークエスチョンフェアと相関しました（図1）。

図1：BB-301注射後90日の全アウトカムの改善 ^*

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企業資料ファイル

BB-301の安全性プロフィールに関するこれまでの観察から、BB-301を受け取った2人の被験者に重篤な有害事象は見られていません。BB-301を受け取った2人の被験者は過渡的な2度の逆流性食道炎または「GERD」（つまり「胃酸逆流」または「胃もたれ」）が観察されました。両方の被験者のGERDは、GERDの治療に承認された一般的な処方薬の短期間のコースを完了した後に解消しました。

OPMDは、ポリ（A）結合タンパク質核1（PABPN1）遺伝子の変異によって引き起こされる進行性筋萎縮症です。現在、効果的な薬物療法は存在していません。この病気は嚥下障害（嚥下障害）、四肢の筋力低下、まぶたの下垂（眼瞼下垂）で特徴付けられます。嚥下障害は時間とともに悪化し、慢性的な窒息、逆流性肺炎、重度の場合には死亡につながる可能性があります。利用可能な臨床的および外科的介入は、範囲と効果が限られており、進行的な筋力低下に対処していません。

バーチャルR&Dイベント情報：

このライブのバーチャルR&Dイベントは、2つのOPMDキーオピニオンリーダーをフィーチャーして、米国東部時間の9:00AM、2024年4月18日に開催され、ここからアクセスできます。詳細は、Benitecのニュース＆イベントタブの投資家ページに配置されます。 ^階BB-301について

BB-301は、一意の単一二機能構造体を発現させるコドン最適化Poly-A結合タンパク質核-1（PABPN1）および二つの小さな抑制性RNA（siRNA）を発現させるノベルで修飾されたAAV9カプシドです。2つのsiRNAは、欠陥のあるミュータントPABPN1の発現を沈黙させ、ミュータントを機能的なタンパク質のバージョンで置換するために、マイクロRNAバックボーンにモデル化されています。BB-301のサイレンスアンドリプレイス機構は、OPMDの治療に特に適したものだと考えられています。

Benitec Biopharma, Inc.について

Benitec Biopharma Inc.（「Benitec」または「同社」）は、カリフォルニア州ヘイワードに本社を置く、新しい遺伝子医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。 「Silence and Replace」DNA-directed RNA interferenceプラットフォームは、RNAiと遺伝子療法を組み合わせて、治療用構造体の単回投与による疾患原因遺伝子の持続的な沈黙と、同時にワイルドタイプの置換遺伝子の投与を促進する医薬品を作成します。同社は、オキュロファリンジアル筋ジストロフィー（OPMD）を含む慢性的および命にかかわる人間の疾患のためのサイレンスアンドリプレースベースの治療法を開発しています。同社に関する包括的な概要は、Benitecのウェブサイトで入手できます（www.benitec.com）。

本プレスリリースに記載された歴史的な情報を除き、本プレスリリースに記載された事項には、Benitecが製品候補を開発し、商業化する計画が含まれます。前臨床および臨床試験の完了の時期、臨床試験からのデータの利用可能な時期、臨床試験に十分な数の被験者を登録する能力、FDAおよびその他の政府機関による決定、同社の特許およびその他の知的財産権の保護および施行能力、同社のコラボレーションパートナーやその他の第三者との関係、同社の製品および同社のコラボレーションパートナーの製品の有効性または安全性、市場での同社の製品および同社のコラボレーションパートナーの製品の受け入れ、市場競争、販売、マーケティング、製造および流通の要件、予想よりも大きな費用、訴訟または戦略的な活動に関連する費用、同社の収益を増やし、市場状況や資本構造など、その他の要因を含む、事前に予想されなかった遅れ、さらなる研究および臨床試験、研究や薬事上の基準を満たす十分でない可能性があります。臨床的ユーティリティおよびポテンシャル・アトリビュートおよびddRNAiとBenitecの製品候補のメリット、知的財産の位置、およびその他の見通しの表明。これらの前向き見通しについては、同社の現在の期待に基づいており、事実と異なる場合があり、予期せぬ遅れ、研究・開発や臨床試験のさらなる展開、FDA等の政府機関の決定、十分な数の被験者の登録に関する不意の遅れ、同社の特許およびその他の知的財産権の保護と施行に関する決定、同社のコラボレーションパートナーおよびその他の第三者との関係、同社の製品および製品の有効性または安全性、マーケット競争、売上高、マーケティング、製造および販売要件、販売要件での要件の顕著過ぎる状況、訴訟または戦略的な活動に関連する費用、はるかに大きすぎる費用、COVID-19の影響、SARS-CoV-2ウイルスによって引き起こされる疾患など、一連のリスクと不確定要因があるため、実際の結果とは異なる可能性があります。会社は、これらの前向き見通しを更新する意図や義務を否認します。

前向きな声明

Irina Koffler

これらの予見性ある声明は、会社の現在の期待に基づいていますが、実際の結果と異なるリスクや不確実性にさらされます。これは、予期しない遅延、更なる研究開発、及び臨床試験の結果が規制基準を満たさない場合、開発を継続するに値しない場合が含まれます。また、臨床試験に十分な数の被験者を登録する能力、FDAや他の政府機関による決定、特許や他の知的財産権を保護し、執行する能力にも依存しています。

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