別紙99.1

マリナス・ファーマシューティカルズ、最新情報を提供しますフェーズ3 RAISEトライアルと2024年第1四半期の暫定決算報告

トライアルは事前に定義された中止基準を満たしていませんでした中間分析時。マリナスは約100人の患者のRAISE登録を完了し、2024年夏にトップラインの結果が出る見込みです

耐火物中のIVガナキソロンの将来の開発てんかんの状態は、RAISEの最終結果を確認した後に評価されます

TrustTSCトライアルへの登録は 5月中旬に完了し、2024年第4四半期前半のトップラインデータは順調に進んでいます

キャッシュランウェイを拡張するためのコスト削減活動は審査中で、2024年第2四半期に実施される予定です

スタルミー^® (ガナキソロン) 2024年第1四半期の暫定純製品収益は740万ドルから760万ドルです。暫定的な未監査の現金、現金同等物および短期 2024年3月31日現在の投資額は1億1,330万ドルです

ペンシルバニア州ラドナー — 4月15日 2024 — 開発を専門とする製薬会社、マリナス・ファーマシューティカルズ株式会社（ナスダック：MRNS）発作性疾患を治療するための革新的な治療法について、本日、独立したデータ監視委員会（DMC）が推奨したことを発表しました難治性てんかんの治療のための静脈内投与（IV）ガナキソロンを評価する重要な第3相RAISE試験を続けています中間分析の後、(RSE)。

マリナスはRAISE試験への登録をおよそで完了することを決定しました 2024年の夏にトップラインの結果が出ると予想される100人の患者。これらの結果は、開発を継続するかどうかの判断に使用されますまたはIVガナキソロン。マリナスはRAISEの試験データに目がくらんでいます。

「RAISEが早く会わなかったことにがっかりしていますが中止基準。盲検を解除してデータセット全体を分析して初めて、試験の結果を判断することができます」と言いました。スコット・ブラウンスタイン、医学博士、マリナスの会長兼最高経営責任者。「また、潜在的なコスト削減戦略も評価します結節性硬化症を対象としたTrustTSCのグローバル第3相試験への登録完了が近づくにつれ、最強の資本ポジションを提供すること複雑です。」

RAISE試験でのガナキソロンの開発は、以下のサポートを受けています一部は保健社会福祉省、戦略的準備・対応管理局、生物医学先端研究そして開発局（BARDA）が契約番号75A50120C00159に基づいています。

一般的なビジネスと財務の最新情報

マリナスはTrustTSCの第3相試験への登録を完了する予定ですまたはスタルミー^®2024年5月中旬に約130人の患者を対象とした（ガナキソロン）経口懸濁液CV。会社はトップラインを期待しています結果は2024年の第4四半期初頭に発表され、米国食品医薬品局に補足的な新薬申請を提出する予定です 2025年の前半に、優先審査をお願いします。

マリナスはまた、第二世代のガナキソロン製剤の開発を続けています安全性、有効性、耐容性を向上させ、以下を可能にする、改善された薬力学的および薬物動態学的プロファイルを提供することを目的としています投与頻度を減らします。

同社は米国の成功を続けています。 ZTALMYの商業的立ち上げにより、最初の製品の暫定的な未監査純収益は740万ドルから760万ドルの間でした 2024年の四半期。Marinusは、3月31日現在の暫定的な未監査現金、現金同等物、および短期投資を1億1,330万ドルと見積もっています。 2024です。キャッシュランウェイを2024年の第4四半期以降も延長するためのコスト削減活動は検討中で、実施される予定です今四半期に。

2024年第1四半期の暫定純生産このリリースに含まれる収益結果と現金、現金同等物、および短期投資は、完成前に計算されました当社の独立登録公認会計士事務所による審査のため、調整の対象となります。

てんかん状態について

状態てんかん（SE）は、以下に起因する生命にかかわる病気です発作による終結の原因となるメカニズムの障害、または異常につながるメカニズムの開始によるもの長期にわたる発作。¹ SEは米国で最も一般的な神経学的緊急事態の1つで、最大15万人の患者が罹患しています毎年、かなりの罹患率、死亡率、医療費がかかります。^2,3,4 反応しない患者から一次治療および第二選択治療（ベンゾジアゼピンと静脈内抗けいれん薬）は、難治性のSE（RSE）とみなされます。^4,5

静脈内（IV）ガナキソロンについて

ガナキソロンは、両方のシナプスを調節することにより作用する神経活性ステロイドですとシナプス外GABA_A 2種類の抑制性シグナル伝達を増強するユニークな結合部位を介した受容体。⁶ IVガナキソロンは薬物動態学的および薬力学的特性があり、てんかん状態の治療に適しており、迅速かつ持続的です前臨床および臨床研究でSEの停止が観察されました。^7,8,9 IVガナキソロンは希少疾病用医薬品の指定を受けましたてんかん状態の潜在的な治療薬について、米国食品医薬品局から届きました。

RAISEトライアルについて

RAISE（ランダム化療法）のステータスてんかん）試験（NCT04391569）は、以下を評価するための第3相二重盲検ランダム化プラセボ対照臨床試験です難治性てんかん患者におけるガナキソロン静脈内投与の安全性と有効性。RAISEプロトコルは独立したデータを提供しますモニタリング委員会は、参加者の3分の2、つまり約82人の患者が終了したら、盲検なしの中間分析を実施しますトライアル。

¹ トリンカ E、他てんかん。2015; 56 (10): 1515-1523。

² ベチェマンJP、ローウェンシュタインDH。ランセットニューロール。2015; 14 (6): 615-24。

³ グターマン、EL ら。ジャマ・ニューロル。2021; 78 (5): 588-95。

⁴ グラウザー・Tら。てんかん治療法。2016; 16:48-61。

⁵ ブロフィー GM ら。ニューロクリットケア。2012; 17:3-23。

⁶ レディ、D.S. フロントセルニューロサイエンス 7、115 (2013)。

⁷ ゾルコウスカDら。てんかん。59 (補足2): 220-227。

⁸ ガシオール・エムら。クリンファーマコルの医薬品開発13：248-25。

⁹ ヴァイトケビシウス H ら。てんかん 2022; 63 (9): 2381-2391。

マリナス・ファーマシューティカルズについて

マリナスは商業段階の医薬品です発作性疾患の革新的な治療法の開発を専門とする会社です。同社は最初にFDA承認の処方箋を導入しました薬タルミー^® （ガナキソロン）経口懸濁液の履歴書は2022年に米国で発表され、ガナキソロンの可能性への投資を続けています急性期および慢性期医療現場の成人および小児患者の治療範囲を最大化するための点滴および経口製剤。詳細についてマリナスに関する情報は、www.marinuspharma.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

ある程度までこのプレスリリースに含まれる記述は、マリナスに関する歴史的事実の説明ではなく、将来の見通しに関する記述です民間証券訴訟のセーフハーバー条項に従ってなされた経営陣の現在の信念と期待を反映しています 1995年の改革法。「かもしれない」、「するだろう」、「期待する」、「予想する」、「見積もる」などの言葉「意図」、「信じる」、および類似の表現（および将来の出来事、状況を表す他の言葉や表現）または状況）は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。このプレスに含まれる将来の見通しに関する記述の例リリースには、とりわけ、RAISE試験の結果が決定に使用されることへの期待に関する記述が含まれています IVガナキソロンの開発を続けるかどうか。最強の資本を提供するために、潜在的なコスト削減戦略を評価する予定ですポジショニングとエクステンド、キャッシュランウェイ、およびその実装と関連するタイミング。第二世代のガナキソロン製剤という私たちの信念薬力学的および薬物動態学的プロファイルが改善され、安全性、有効性、耐容性が向上し、有効性が低下する可能性があります頻繁な投与、他の難治性てんかんにおけるZTALMYの新しい臨床プログラムを模索する意図、その時期、可能性 ZTALMYが医師と患者にもたらすメリット。期待される臨床開発計画に関する声明、登録について当社の臨床試験、臨床試験の結果、ガナキソロンに関する規制当局への連絡と申請、およびその時期。ガナキソロンの安全性と有効性、および多くの適応症におけるその治療可能性、および関連するその他の声明私たちの将来の事業、財務実績、財政状態、見通し、目標、その他の将来の出来事。

将来を見据えていますこのプレスリリースの記述には、将来私たちの臨床開発プログラムを引き起こす可能性のある重大なリスクと不確実性が含まれています結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。そのようなリスクと不確実性には、とりわけ、ZTALMYの商品化における予期しない結果や遅れ、予想外の市場での受け入れなどがあります。支払者補償または将来の処方箋とZTALMYによって生み出される収入、FDAまたは他の規制機関による予期せぬ行動当社の製品について、競合状況、予期せぬ有害事象、またはZTALMYによる治療による患者の転倒、不確実性臨床試験のデザイン、登録、完了、結果に関連する遅延、予期せぬ費用と費用、変動します臨床データの解釈、市販後の追加研究に関するFDAの要件を満たす当社の能力必要な期間、他の製品候補の規制当局への申請のタイミング、規制当局が提出する可能性、以下を含む FDAとEMAは、製品候補の承認を与えないか、承認を遅らせる可能性があります。初期の臨床試験では結果が示されない場合があります後の臨床試験では、臨床試験の結果が規制当局の承認や特定の適応症のさらなる開発を裏付けない場合がありますまたはまったく。FDAまたはEMAの行動または助言は、臨床試験の設計、開始、タイミング、継続、および/または進行に影響を与える可能性がありますまたは追加の臨床試験が必要になった場合、製品候補の規制当局の承認を得て維持する当社の能力、ガナキソロンまたはプロドラッグの新しい製剤を開発する私たちの能力、知的財産を取得、維持、保護、防御する私たちの能力当社の製品候補について。第三者特許が当社または当社の協力者の商品化能力に及ぼす潜在的な悪影響についてガナキソロン、製品候補品の製造と供給の遅延、中断、または不具合、製品の規模と成長の可能性製品候補の市場、それらの市場へのサービス能力、継続企業としての当社の能力、私たちの現金そして、現金同等物だけでは、予想される限り、その事業計画を支えるのに十分ではない可能性があります。私たちの期待、予測、経費、将来の収益、資本要件、追加資金の利用可能性と必要性に関する見積もり。私たちのその臨床開発と商業プログラムを支援するための追加資金を獲得する能力、元米国パートナーにとっての可能性当社とのそれぞれの契約に基づく義務に違反すること、またはそれぞれの契約に従ってそのような契約を終了すること用語; 医薬品の品質要件が、当社の製品候補の継続的な臨床研究をサポートしない場合のリスク、その結果、そのような臨床研究や製品の承認が遅れたり中止されたり、代替品が入手可能になったり、入手可能になったりする可能性があります候補製品の入手可能性や商業的可能性に影響を与える可能性のある、当社が対象とする状態の製品または治療法。このリストはすべてを網羅しているわけではなく、これらのリスクやその他のリスクは、Form 10-Kの年次報告書を含む当社の定期報告書に記載されています。証券取引委員会に提出または提出された、フォーム10-Qの四半期報告書とフォーム8-Kの最新報告書 www.sec.govで入手できます。将来を見据えたものならどれでもこのプレスリリースに記載されている内容は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられています。私たちは、将来の見通しを更新する義務は負いませんこのプレスリリースの日付以降の、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果としての声明。

会社の連絡先

投資家

ジム・デナイク

投資家向け広報担当シニアディレクター

マリナス・ファーマシューティカルズ株式会社

jdenike@marinuspharma.com

メディア

モリー・キャメロン
コーポレートコミュニケーション＆投資家向け広報部長

マリナス・ファーマシューティカルズ株式会社

mcameron@marinuspharma.com