展示資料 99.1

Candel Therapeuticsが、膵臓がんの治療薬CAN-2409に対してFDAオーファンドラッグ指定を受ける

米国のバイオ医薬品企業であるCandel Therapeutics, Inc. (Candelまたは当社) (ナスダック:CADL)は、がん患者の治療を援助するために多様なバイオ医薬品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業であり、今日、FDAが最も進んだバイオ医薬品免疫療法候補であるCAN-2409に膵臓がんの治療にオーファンドラッグ指定を授与したと発表しました。

CandelのCEOであるPaul Peter Tak, MD, PhD, FMedSciは、「私たちは最近、CAN-2409の第2相ランダム化臨床試験からのデータを報告しました。それにより、標準治療に加えてCAN-2409を追加した場合、標準治療単独で得られた中央値全生存期間を倍以上に延ばすことができることを示しました」と述べています。「FDAが今回、このプログラムにオーファンドラッグ指定とファストトラック指定の両方を授与したことをうれしく思う」と述べ、「私たちは膵臓がんにおける治療パラダイムを再構築するために努めており、このプログラムに対するFDAの授与は、当社の努力を支援し、当社の開発目標を達成するために重要な役割を果たしたと感じています。」

CandelのCMOであるGarrett Nichols, MD, MSは、「オーファンドラッグ指定を取得することは、当社が膵臓がんの治療にCAN-2409を開発し続ける中での重要なマイルストーンであると考えています。このFDAの指定に興奮しています。これは、広く認知されていないが、治療が困難ながんの治療薬を開発するためのCandelの取り組みをさらにサポートするものです。CAN-2409のエビデンスベースは着実に拡大しており、厳しい治療が必要ながん患者の臨床試験の結果、最近は膵管癌や非小細胞肺がんでの結果が出ています。現在の四半期後半にも、試験データ読み出しが予定されています。」

Candelは今月初め、限界的に切除可能な膵臓がんの進行性のランダム化第2相臨床試験で、キモラジオ療法に加えてValacyclovirと共にCAN-2409を実験的治療に追加した全体生存データを報告しました（2024年3月29日のカットオフデータ）。その結果、CAN-2409を実験的治療に追加した場合の推定中央全生存期間が28.8ヶ月となり、対照群の12.5ヶ月よりも著しい改善が見られました。24ヶ月時点で、キモラジオ療法後CAN-2409治療群の生存率は71.4％であり、対照群では16.7％であった。36ヶ月時点で、CAN-2409群の推定生存率は47.6％であり、対照群では16.7％であった。投与を繰り返した場合、新しい安全信号は観察されず、一般的に妥当性があるトキシシティーに繋がる心配もなく、すぐれた耐容性が観察され、膵炎のケースもありませんでした。切除された腫瘍の解析結果は、CAN-2409の投与が腫瘍の微小環境を修正し、細胞毒性リンパ球の現地での誘導と活性化、そして炎症性サイトカイン濃度の増加が誘発され、強力なシステム的な抗腫瘍免疫応答の活性化を支援することを示しています。

危険が少なく、200,000人未満の米国人を対象とした希少疾患の治療薬またはバイオ製剤を対象としたオーファンドラッグ指定は、FDAによって付与されます。オーファンドラッグ指定は、特定の財政的刺激を提供して臨床開発を支援し、製品が最終的に指定された適応症に承認された場合、米国で7年間の市場独占権の可能性があります。

オーファンドラッグ指定について

オーファンドラッグ指定は、200,000人未満の米国人を対象とした希少疾患または症状を治療するために開発された薬剤またはバイオ製剤にFDAが付与する指定であります。オーファンドラッグ指定は、臨床開発を支援するための特定の財政的刺激を提供し、製品が最終的に指定された適応症に承認された場合、米国で最大7年間の市場独占権の可能性があります。

CAN-2409について

CAN-2409は、Candelの最も進んだ多機能バイオ医薬品免疫療法候補であり、患者の腫瘍にヘルペスウイルスシンプレックス(HSV-tk)遺伝子を配達して、個別の全身的な抗腫瘍免疫応答を誘導するように設計された、調査中のオフィ・シェルフの不活化腺ウイルスです。HSV-tkは、口から投与したValacyclovirを腫瘍近傍の癌細胞を殺す有毒代謝物に局所的に変換する酵素であり、幅広いがん抗原の放出を引き起こします。同時に、アデノウイルス性サイトカインは腫瘍微小環境でのプロ炎症作用を発揮する潜在的な効果を持っています。この組み合わせ療法は、さまざまな腫瘍抗原に対する内在的な免疫学的ワクチンを作ることにより、注入した腫瘍と非注入の遠隔性転移に対する広範な抗腫瘍活性を誘導するように設計されています。そのため、CAN-2409は、個別の抗腫瘍免疫応答を誘導する市販品の候補薬であり、広範囲の固形腫瘍を治療する可能性を持っています。優れた単剤療法の活性およびソーラジオ療法、手術、化学療法、および免疫チェックポイント阻害剤との併用療法活性が、いくつかの前臨床および臨床的な設定で以前に示されています。さらに、CAN-2409に対して、追加の治療戦略との併用に過剰な懸念がないために、現在までに1000人以上の患者に投与され、好ましい耐容性が観察されています。

現在、Candelは非小細胞肺がん（NSCLC）、限界的に切除可能なPDAC、および局所化、非転移性前立腺がんの治療にCAN-2409の影響を評価しています。CAN-2409は、FDAによって、PDAC、第III/IV NSCLCで、第一線 PD-(L)1阻害剤治療に耐性があるか、または指向性分子治療で進行した患者、局所化した原発性前立腺癌の治療に、放射線療法との併用で局所制御率を改善し、再発を減少させ、無病生存期間を改善することを対象として、ファストトラック指定を受けています。Candelの前立腺がんの主要な第3相臨床試験は、FDAによる特別なプロトコル評価の下で実施されています。

膵管腺癌について

膵臓がんは、極めて致命的ながんの形態であり、男女を問わず、米国でがんに関連する死亡原因の第4位です。National Cancer Institute, Surveillance, Epidemiology and End Results（SEER）データベースに基づくと、膵臓がんは、全新規がん症例の3.3％を占め、予想される2023年には64,050件の新規症例と50,550件の死亡が予想されています。膵臓がんを含む、PDACがすべての膵臓がんの約90％を占める効果的な治療法が緊急に必要です。

手術的切除は治療の唯一のチャンスを提供しています。したがって、非転移性疾患を有する患者の主要な治療目標は、完全な腫瘍切除を達成することです。切除可能な膵臓がんで診断された患者に対しては、通常、手術的治療（膵頭十二指腸切除［Whipple手術］、または膵臓全摘、もしくは膵臓組織の（癌細胞に限定して）部分的摘出といった種類に応じたもの）が推奨されています。補助療法としての化学療法の追加は、生存率をわずかに向上させることがわかっています。このため、境界性切除不能なPDAC患者の治療には、新たな治療法として新たな化学療法や化学療法放射線治療を用いていくことが増えています。新たな治療法は、腫瘍サイズを減らして、完全切除が可能になる患者の割合を増やすことを意図しています。従来、残存微小転移性疾患のために根治が困難とされてきたため、治癒効果は頼みにくいです。

Candel Therapeuticsに関する情報

Candelは、患者ががんと戦うための個別に調整した全身的な抗腫瘍免疫応答を引き起こす、オフ・ザ・シェルフの多機能生物医薬品免疫療法を開発することに特化した臨床段階のバイオ医薬品企業です。Candelは、遺伝的に変異したアデノウイルスとヘルペスウイルス（HSV）の遺伝子構築に基づく2つの臨床段階の多機能生物医薬品免疫療法プラットフォームを確立しています。CAN-2409は、アデノウイルスプラットフォームからの主要な製品候補であり、現在、進行性NSCLC（第2相）、限界的に切除可能なPDAC（第2相）、局所化、非転移性前立腺がん（第2相および第3相）の臨床試験中です。CAN-3110は、HSVプラットフォームからの主要な製品候補であり、再発性高グレードグリオーマ（rHGG）に対する現在実施中の調査者主導の第1b相臨床試験である。CandelのenLIGHTEN™ Discovery Platformは、人間の生物学と先進的な分析技術をフルに活用した系統的な、反復的なHSVベースの探索プラットフォームであり、固形腫瘍のための新しいウイルス免疫療法を作成することを目的としています。

詳細については、www.candeltx.comをご覧ください。

先見的声明

このプレスリリースには、1995年改正のPrivate Securities Litigation Reform Act（PPLRA）第27A条および第21E条に基づく一部の開示が含まれます。

その他の事項を含め、開発プログラムのタイミングや進捗、追加データの提供時期や可用性、当社のプログラムの治療上の利益に関する期待、CAN-2409がPDAC患者の中央全生存期を改善する能力に関する期待、オーファンドラッグ指定やファストトラック指定による潜在的な恩恵に関する期待など、明示または暗示による声明を含みます。「〜するかもしれない」、「〜するだろう」、「〜するかもしれない」、「〜すべきである」、「期待する」、「計画する」、「予期する」、「意図する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「プロジェクトする」、「潜在的な」、「続ける」、「ターゲット」といった表現は、将来の展望に関するものでありますが、識別語とは限りません。当社が発表する本プレスリリース中のいかなる将来展望に関する声明も、当社の現在の期待と信念に基づいており、特定のリスク、不確実性、重要な要因に影響される場合があります。これらのリスク、不確実性、重要な要因には、開発プログラムの進歩やタイミング、当社が事業を継続できるかどうか、当社のプログラムの治療上の利益に関する期待、当社の事業や製品候補のための戦略的計画の実施、当社の知的財産の維持などが含まれ、また、当社が米国証券取引委員会（SEC）に提出した書類（最新の年次報告書10-Kの提出含む）で明示されるその他のリスクも含まれます。当社は、いかなる将来展望に関する声明に対しても、発表時点を基準としており、その後の予想やイベント、状況、または環境の変化に基づく事象や結果が実際の結果と異なる可能性があることを慎重に警告しています。当社が発表するいかなる将来展望に関する声明も、当社の現在の意見を表すものであり、本日のみ有効であり、その後の日付については信頼されるものではありません。

投資家関連

セオドア・ジェンキンス

VP Investor Relations and Business Development

Candel Therapeutics, Inc.

Tjenkins@candeltx.com

マスメディア連絡先

Aljanae Reynolds

Wheelhouse Life Science Advisors

areynolds@wheelhouselsa.com