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mRNAベースの個別免疫療法候補の3年間の第1相追跡データ
膵臓癌手術後の一部患者において、免疫応答の持続性と遅延された腫瘍再発を示す。

•個別化mRNA癌ワクチン候補autogene cevumeran（BNT122、RO7198457）の調査者発起の第1相試験の3年間の追跡データは、PDAC（膵管癌）の摘出患者において多病原性T細胞応答を3年間維持し、腫瘍再発を遅らせることが継続して示されている。

•autogene cevumeranのランダム化第2相臨床試験は、米国の臨床試験現場でPDAC（膵管癌）の患者を募集中であり、グローバルに追加の試験現場を展開する予定である。

•PDACでの医療需要は高く、5年間の全生存率はわずか8-10％1,2、手術後の高い再発率はほぼ80％3、治療法の選択肢は限られている。

•BioNTechとロシュグループの子会社であるGenentech Inc.（以下、Genentech）が共同開発したAutogene Cevumeranは、BioNTechのmRNAベースの個別化がんワクチンプラットフォームiNeSTのリード候補であり、現在、アジュバントPDAC、第1ラインのメラノーマ、アジュバント大腸がんの3つのランダム化第2相臨床試験で評価されている。

バイオンテック（NASDAQ: BNTX、「BioNTech」または「同社」）は、膵管癌の手術後患者の個別化ネオ抗原特異的免疫療法（「iNeST」）候補の自己抗原cevumeran（BNT122、RO7198457とも呼ばれます）に関する第1相試験の3年後追跡データを発表しました。データによれば、16人の患者のうち8人では、自己抗原cevumeranによって、活性化されたT細胞による投与後3年間の免疫応答が観察されました。T細胞の持続性は、がんワクチン応答者の中央再発生無料生存期間の延長と関連していました。

「これらの新しいデータは、需要の高い治療における当社の個別化mRNAがんワクチンアプローチの潜在的な可能性を示す初期の信号である。この結果は、私たちのuridine mRNA-LPX技術がサイトトキシックT細胞の活性化を促進し、疾患の早期に残存する腫瘍巣を除去するのに役立つ可能性があることを示唆しています。当社がGenentechと共同で執行中の第2相試験は、より広範な患者集団における現在の標準治療に対するPDAC患者の利益の確認を目的としています。私たちは引き続き、がんの個別化医療のビジョンに取り組み、多くの患者の標準治療の促進を目指しています。」と、BioNTechの共同創設者で最高医療責任者であるÖzlem Türeci教授は述べました。

2024年にアメリカがん研究協会による年次会議で発表された結果は以下のとおりです:

・16人のうち8人では、自己抗原cevumeranによってエンコードされる新しい抗原に特異的な高度のT細胞が誘発されました。

・自己抗原cevumeranによって誘発された新しい腫瘍の特異的なneoantigenをターゲットにしたT細胞の98％は、投与前の血液、腫瘍、隣接組織で検出されなかった初めてのde novoでした。

・80％以上のワクチン誘導neoantigen特異的T細胞は、免疫応答を有する患者で投与後3年間継続して検出できました。これらの患者は、非応答者に比べて延長された再発生無料生存期間を示しました。

・自己抗原cevumeranへの免疫応答がある8人中6人は、3年間の追跡期間中病気と無縁のままであり、試験中治療に対する免疫応答がない8人中7人は腫瘍が再発しました。

独立研究者主導の単一センター第1相試験（NCT04161755）は、摘出されたPDAC患者16人における自己抗原cevumeranの安全性を、反応性PD-L1免疫チェックポイント阻害剤atezolizumabと標準治療の化学療法との直列組み合わせで評価しました。 1.5年の平均的な追跡データは、2023年5月にNatureで発表されました。現在発表されたデータの更新には、3年の中央値追跡期間が含まれ、研究の主要な調査官であるMemorial Sloan Kettering Cancer Centerの外科医兼科学者であるVinod Balachandran氏によってカリフォルニア州サンディエゴで開催されたAACR年次会議のレイトブレーキング口頭発表で発表されました。

Genentechが主導し、BioNTechと共同でスポンサーとなっているオープンラベルの多施設、無作為化第2相試験（NCT05968326）は、2023年10月に開始されました。この試験では、PDACの患者における抗原増感自己抗原cevumeranの補助的な効力と安全性を、反応性PD-L1免疫チェックポイント阻害剤atezolizumabおよび化学療法との組み合わせによる現行の標準治療化学療法（mFOLFIRINOX）と比較します。第2相試験は、米国の臨床試験サイトで患者を登録中であり、グローバルに追加のサイトを開設する予定です。自己抗原cevumeranは、BioNTechとGenentechが共同で開発し、adjuvant PDAC、初期メラノーマ、およびadjuvant colorectal cancerの3つの進行中の無作為化第2相臨床試験で評価されています。

摘出された膵管癌（PDAC）について

PDACは、合衆国でがんによる死亡原因のトップの1つであり、患者の約90％が診断後2年以内に死亡しています。手術摘出と全身的な細胞毒性化学療法の組み合わせは、臨床的な成績を改善することが示されていますが、手術摘出を行った場合でも再発率は高く、手術後化学療法（ACT）を受けない患者では5年間の全体生存率はわずか20％、ACTを受けた患者では8〜10％1,2です。そのため、手術後のPDAC患者のための新規療法が不足しています。

iNeST（個別化ネオ抗原特異的免疫療法について）

iNeST免疫療法は、特定の患者の腫瘍に合わせて調製された実験的ながん療法です。実験的ながん療法は、最大20種類の患者固有のneoantigenをエンコードする薬理学的に最適化された非変異mRNAを含んでいます。Neoantigenは、がん細胞によって生成されるタンパク質で、健康な細胞によって生成されるタンパク質と異なり、免疫細胞によって認識されます。 mRNAは、BioNTechのプロプライエタリーな静脈内RNAリポプレックス投与フォーミュレーションに封入されており、安定性を高めるとともに樹状細胞へのターゲット配信を可能にするように設計されています。 BioNTechは、各患者の腫瘍を分析することにより、neoantigenとして機能する可能性のあるがん変異を特定することができます。各個別がんワクチンは、免疫系ががんを認識する可能性が最も高いneoantigen候補をエンコードします。このために、BioNTechは、Good Manufacturing Practice（GMP）条件に従うオンデマンド製造プロセスを開発しました。 Autogene cevumeranは、初期メラノーマ、補助的結腸がん、および補助的膵管癌を含むさまざまな固形腫瘍の指示で現在評価されています。

iNeSTの仕様書とiNeST製造プロセスの画像は、BioNTechのWebサイトのnewsroomセクションのこのリンクで入手できます。

BioNTechについて

バイオファーマシューティカルニューテクノロジー（「BioNTech」）は、がんおよび他の重篤な疾患のための革新的な治療法を先導するグローバルな次世代免疫療法会社です。 BioNTechは、急速なバイオ医薬品の開発に向けて、幅広いコンピュータ発見および治療薬プラットフォームを活用しています。個別化およびオフシェルフmRNAベースの治療法、創造的なキメラ抗原受容体（「CAR」）T細胞、数種類のタンパク質ベースの治療法（抗体細胞毒性、抗体依存性細胞傷害、および抗体薬物複合体（「ADC」）治療法）、および小分子の治療法など、幅広いがん製品候補を所有しています。 mRNAワクチン開発と自社内製造の深い専門知識に基づき、BioNTechとその協力者は、感染症の多様なmRNAワクチン候補を開発し、多様ながんパイプラインと並行しています。 BioNTechは、Biotheus、DualityBio、Fosun Pharma、Genentech（Roche Groupの一員）、Genevant、Genmab、OncoC4、Pfizer、およびRegeneronなど、多数のグローバルおよび専門医薬品の提携関係を確立しています。

詳細については、www.BioNTech.comをご覧ください。

このプレスリリースには、修正された1995年民事訴訟法に基づく前向き声明が含まれます。これに限定されず、以下の内容を含むものであることに注意してください。：バイオエヌテックとジェネンテックが協力して、個別化された新アンチジェン特異イミュノセラピー（“iNeST”）プログラム候補自己遺伝子セブメラン（BNT122、RO7198457）を共同臨床開発することに関する声明; バイオエヌテックによるがん領域における研究開発プログラムの開始、タイミング、進捗状況および結果、追加の登録を目指す臨床試験の開始時期、タイミング、および数、BNT122に対してバイオエヌテックが開始する可能性のある試験の登録可能性; バイオエヌテックが行う現在および将来のがん領域における前臨床研究および臨床試験、PDAC摘出患者の自己遺伝子セブメランを含む; 臨床データの性質と特性およびそのリリースのタイミング; BNT122早期開発プログラムの計画された次のステップ、これに限定されないが、バイオエヌテックの製品候補に対する臨床試験の開始または登録、または製品承認の申請および承認を行うためのタイミングまたは計画に関する声明; バイオエヌテックのmRNA技術がバイオエヌテックの感染症プラットフォーム以外の分野で臨床効果を発揮することができる能力; およびバイオエヌテックの製品候補の潜在的な安全性と有効性。場合によっては、前向き的な声明は、これらの用語、「will」「may」「should」「expects」「intends」「plans」「aims」「anticipates」「believes」「estimates」「predicts」「potential」「continue」、またはこれらの用語の否定形などの用語で識別できます。ただし、すべての前向き的声明にこれらのワードが含まれているわけではありません。

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バイオエヌテック社の2022年12月31日付けの年次報告書20-Fに記載されている「リスクファクター」の見出しの下に説明されているリスクや不確実性を確認する必要があります。これらの前向き的な声明は、ここで述べられている日付に基づいています。法律によって要求される場合を除き、バイオエヌテックは、新しい情報、将来の展開、またはその他の場合にこのプレスリリースに含まれる前向き的な声明を更新または改訂するための意図または責任を免責します。

貴社のリスク要因と不確定性については、「リスク要因」の見出しの下で説明されているBioNTechの20-F形式の有価証券報告書、およびその後のBioNTechのSECへの提出物を参照してください。これらの将来に関する発言は、本日の日付をもって表されるものであり、法律により求められる場合を除き、BioNTechは今後、新しい情報、将来の展開またはその他の理由により、このプレスリリースに含まれるいかなる将来に関する発言を更新または修正する意図または責任を放棄します。

Victoria Meissner, M.D.

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