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オキュゲン株式会社、米国FDAによるOCU400第3相臨床試験のIND修正承認を発表 — 広範な視床色素変性症状を示す初の遺伝子療法

ペンシルベニア州メルバーン　2024年4月8日（グローブニュースワイヤー）-バイオテクノロジー企業のオキュゲン株式会社（Ocugenまたは同社）（NASDAQ：OCGN）は、米国食品医薬品局（FDA）が同社が開発した視床色素変性症（RP）の調整遺伝子療法候補であるOCU400の第3相臨床試験を開始するための調査新薬（IND）修正を承認したことを発表した。

「OCU400第3相臨床試験の開始は、RP患者にとって重要なマイルストーンであり、同社にとっては重要なイベントです。OCU400は、広範囲なRP診断を持つ最初の遺伝子療法プログラムです。今までRPに関連する100の遺伝子突然変異のうち、治療オプションがなかったすべてのRP患者にとって本当の希望があります。」とオキュゲンのシャンカール・ムスヌリ博士会長兼最高経営責任者、共同創設者は述べています。

第3相研究は、150人の参加者を対象とし、RHO遺伝子突然変異を持つ75人のアームとジェン・アグノスティックの75人のアームがあります。それぞれのアームでは、参加者は治療グループ（OCU400の1つの眼に対して2.5 x 1010 vg/eye）と未治療の対照グループに2：1の割合で無作為割り付けられます。

第1/2相OCU400臨床試験では、Multi-Luminance Mobility Testing（MLMT）スケールが主要な機能エンドポイントでした。第3相OCU400臨床試験では、より広い光強度範囲（0.04-500 Lux）およびLuxレベル（0-9）を含む最新の移動コースが使用されます —Luminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）— LuxレベルとLux強度の間に均一な相関がある。

「FDAとの共同開発で、OcugenがLDNAという感度の高い移動コースを開発し、第3相臨床試験で早期から進行までの患者を登録することができました。」とオキュゲンのアルン・ウパダヤ博士、科学部長は述べています。「私たちはこの第1/2相研究結果に基づいて、治療を受ける意図のあるRHO患者の50％以上が1年間の治療後に2以上のLuxレベルの改善を示す反応基準を満たすと考えており、非常に励まされています。」

現在、米国には約11万人のRP患者がおり、世界中で160万人の患者がいます。これらの患者のうち、10％以上がRHO遺伝子突然変異を持っています。

「ジェンアグノスティック臨床試験の設計は、治療の恩恵を受ける可能性の高い患者を含める適切な治療オプションを提供します。」とオキュゲンのフマ・カマール博士、最高医学責任者は述べています。「選択した臨床試験サイトと主導する網膜外科医と協力して、この新しい修飾遺伝子療法を提供し、未満足の医療ニーズに対処したいと考えています。」

オキュゲンは以前、OCU400がFDAからオーファンドラッグとRMATの指定を受けたことを発表しています。第3相臨床試験の開始により、OCU400は2026年のBLA承認目標に向けて進んでいます。

OCU400について

OCU400は、同社がNHR遺伝子NR2E3に基づいて開発したジェンアグノスティック修飾遺伝子療法製品です。NR2E3は、網膜内で多様な生理機能を調節しています。たとえば、光受容体の発達と維持、代謝、光反応、炎症、細胞生存ネットワークなどがあります。OCU400は、変化した/影響を受けた細胞遺伝子ネットワークをリセットし、ホメオスタシス—バランスの状態を確立します。これにより、遺伝性網膜病を持つ患者の網膜の健康と機能が改善される可能性があります。

RPについて

RPは、網膜の細胞の崩壊と喪失を伴い、視力の喪失や失明を引き起こすまれな遺伝性疾患の一群です。現在、RPは100以上の遺伝子の突然変異と関連しています。

RPの複数の形態の進行を遅らせまたは停止する承認された治療法はありません。RPの提案された治療法には、遺伝子置換療法、網膜インプラントデバイス、網膜移植、幹細胞、ビタミン療法、およびその他の薬物療法が含まれます。現在の遺伝子置換療法は、1つの突然変異だけを治療することに限られていますが、有望なものです。さらに、遺伝子治療は新しい機能性遺伝子を提供するかもしれませんが、それは必ずしも根本的な遺伝的欠陥を除去するわけではありません。 その欠陥は、網膜の退行性につながるストレスと有害効果を引き起こす可能性があります。そのため、複数の未知の遺伝子が関与する場合、遺伝子特異的置換療法の開発は非常に困難です。したがって、遺伝子に関係なく広範なRP疾患を対象とする新しい治療法は、患者にとってより大きな希望を与えています。

Ocugen, Inc.について。

Ocugen, Inc.は、健康を改善し、世界中の患者に希望を提供する革新的な遺伝子・細胞療法、バイオロジック、ワクチンを発見、開発、商品化するバイオテクノロジー企業です。私たちは、独自の知的・人的資本を活用し、勇敢な革新によって、患者の生活に影響を与えています。私たちの画期的な修飾子遺伝子療法プラットフォームは、1製品で複数の網膜疾患を治療する可能性があり、感染症の研究を進め、公衆衛生のサポート、整形外科疾患の未満たされた医療ニーズに対応しています。詳細はwww.ocugen.comをご覧ください。また、XとLinkedInでフォローしてください。

オキュゲンは、バイオテクノロジー会社であり、世界中の患者に希望を提供する革新的な遺伝子・細胞療法、バイオロジック、ワクチンを発見、開発、商品化することに焦点を当てています。

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連絡先：
ティファニーハミルトン
通信責任者
Tiffany.Hamilton@ocugen.com