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カシファーマシューティカルズが発表しました

第4四半期および2023年通年の事業と財務結果

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中国北京（2024年3月28日）革新的な治療法と医薬品の開発と商品化に注力するケイマン諸島のバイオ医薬品企業であるCASI Pharmaceuticals, Inc.（ナスダック：CASI）は本日、2023年12月31日に終了した年度の事業と財務結果を報告し、2023年の主なハイライトに関する最新情報を提供しました。

CASIは、2023年第4四半期のエボメラの収益が690万ドルだったと報告しました^®、2022年の同時期よりも 33% 低くなっています。2023年の通年の売上高は3,400万ドルで、2022年と比較して11％の減少を反映しています。CASIの会長兼最高経営責任者であるWei-Wu He博士は次のように述べています。「CASIのチームは、厳しい外部環境の中で私たちのビジネスを進めてきました。私たちは2番目の商用製品FOLOTYNを成功裏に発売しました^® 再発または難治性の末梢T細胞リンパ腫（PTCL）の患者の治療薬として中国市場へ。私たちは、2024年以降も、商業フランチャイズを強化し続けます。同時に、当社の規制および開発チームはパイプラインを大幅に進歩させました。」

彼は続けます。「パイプラインの進歩、開発、商業化は、引き続き私たちの戦略的焦点です。2023年は、CASIとパートナーのユベンタスにとって大きな節目です。イナチカブタゲンオートロイセル（CNCT-19 CAR-T細胞療法）は、2023年11月に米国医療製品局（NMPA）によって承認されました。私たちは中国でBI-1206の開発を続けています。中国で進行中の第I相試験の初期の臨床データから、再発/難治性非ホジキンリンパ腫の患者さんを対象とした有望な予備臨床結果が実証されています。CB-5339は、2023年1月にNMPAから臨床試験申請の承認を受けました。現在、中国における再発または難治性の多発性骨髄腫を対象としたCID-103臨床試験の申請を準備中です。今後数四半期でいくつかのマイルストーンを達成することで、引き続きポートフォリオを前進させていきます。」

2023年の主なハイライト

エボメラ^® (注射用メルファラン)

EVOMELAが中国市場に参入する前は、多発性骨髄腫（MM）治療現場で年間平均800件の幹細胞移植が行われていました。2019年8月にEVOMELAが発売された後、CASIは治療分野の専門家と緊密に協力して、市場認知度を高め、中国市場での採用を促進しました。2023年には、約1万人の患者がエボメラで治療されました。CASIは、MM治療現場における標準治療としての幹細胞移植の採用を促進するために、マーケティング活動と医師の訪問に関して同様の戦略を引き続き追求し、この患者集団における依然として満たされていない高いニーズに対応するために引き続き取り組んでいきます。

フローティン^® (プララトレキサート)

2023年7月31日、CASIはムンディファーマ・インターナショナル・コーポレーション・リミテッド（「MICL」）、ムンディファーマ・メディカル・カンパニー（MMCo）、アクロテック・バイオファーマ株式会社（Acrotech）と、FOLOTYNの商品化に関する三者譲渡契約を締結しました。^® 中華人民共和国の（プララトレキサート）。フローティン^® （プララトレキサート）は、再発または難治性の末梢T細胞リンパ腫（PTCL）の患者の治療に適したジヒドロ葉酸還元酵素阻害薬です。この製品は、FDAと中国のNMPAの両方によってPTCLの承認を受けました。CASIは、最初の患者にFOLOTYNを投与したと発表しました^® 2024年2月15日に中国で。CASIはFOLOTYNの商品化に時間、資源、努力を費やし続けます^® 中国で。

BI-1206（抗キリブ抗体）

CASIは、CASIのパートナーであるBioInventとともに、中国におけるBI-1206の開発と規制の枠組みを引き続き発展させています。NMPAは2021年12月にBI-1206臨床試験申請（CTA）の承認を与えました。2022年1月に主要な治験施設からのEC承認が得られました。BI-1206は現在、非ホジキンリンパ腫の治療のためのリツキシマブとの併用薬として2件の第1/2相試験で研究されています。これには、リツキシマブに再発した、またはリツキシマブに抵抗性であるFL、MCL、および辺縁帯リンパ腫（MZL）の患者が含まれます。2つ目の第1/2相試験では、抗PD1療法のKeytrudaと併用したBI-1206を調べています。^® 固形腫瘍の（ペムブロリズマブ）。2022年、米国食品医薬品局は、増殖の遅い非ホジキンリンパ腫（NHL）の最も一般的な形態である濾胞性リンパ腫（FL）の治療薬として、BI-1206の希少疾病用医薬品指定を認めました。

イナチカンタゲンオートロイセル (CNCT-19)

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2023年11月8日、中国国家医薬品局（NMPA）は、中国で再発し難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病（r/r B-ALL）の治療薬として、ユベンタスのイナチカブタゲンオートロイセル（CNCT-19）の市場承認を行いました。

イナイカブタジェン・オートロイセルは、独自のCD19 scfV（Hi19a）構造で構成され、最先端のCMC製造技術を利用しているCD19 CAR-T細胞療法製品です。Inaticabtagene Autoleucelは、r/r B-ALLの成人の治療に関する重要な臨床試験で、高いレベルの有効性、持続的な寛解を示し、CAR-T関連の毒性を軽減して安全性を大幅に改善しました。

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CASIは現在、ユベンタスの細胞療法であるイナチカブタジェン・オートロイセル（CNCT-19）の商業化に関して、ユベンタスがCNC-19契約を終了したとされるユベンタス社との間で、ユベンタス社との間での仲裁手続きに関与しています。2024年3月2日、CASIはユベンタスから、CNCT-19契約を終了するという通知を受け取りました。CASIは、ユベンタスからの解約通知に応えて、ユベンタスにはCNCT-19契約を一方的に終了する権利はないと述べ、さらにユベンタスに対し、CNCT-19契約のさらなる違反となる可能性のある行為をやめ、2024年3月13日までにCNCT-19協定の遵守に関する書面による約束を履行するよう要求しました。ユベンタスはCASIの要求に応じませんでした。2024年3月20日、CASIは、CNCT-19協定の紛争解決条項に従い、香港国際仲裁センター（「HKIAC」）にユベンタスに対する仲裁通知を提出しました。これは、Juventasの解約は無効であり、JuventasはCNCT-19契約に違反し、とりわけ損害賠償や差止命令による救済を求めたと主張しました。CASIは、仲裁通知とともに、緊急差止命令による救済を求める緊急仲裁人の任命申請書も提出しました。同日、ユベンタスはCASIに対してHKIACに仲裁通知も提出しました。これは、とりわけ、CNCT-19契約は有効に終了し、CASIはCNCT-19契約に違反したと主張しました。HKIACは、CASIの申請に従って緊急仲裁人を任命しました。仲裁手続きは進行中です。

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CB-5339 (VCP/P97阻害剤)

2021年3月、当社はCleave Therapeutics, Inc.（以下「Cleave」）と、血液悪性腫瘍と固形腫瘍の両方を対象とした経口新規VCP/p97阻害剤であるCB-5339の開発と商品化について、中国本土、香港、マカオ、台湾での独占ライセンスを締結しました。CB-5339は、急性骨髄性白血病（AML）と骨髄異形成症候群（MDS）の患者を対象とした第1相臨床試験でCleaveによって評価されました。CB-5339はまだ技術的実現可能性に達しておらず、代替の将来的な用途もないため、当社は前払い金550万ドルを2021年に買収した進行中の研究開発費として支出しました。

2023年7月18日、当社はCleaveと譲渡契約（「譲渡契約」）を締結し、これに基づいて当社はCB-5339に関連するグローバルな知的財産権を取得しました。譲渡契約に従い、一部はCB-5339および残りのすべてのCB-5339原薬および医薬品のグローバル知的財産権をCASIに譲渡することと引き換えに行われます。

CID-103（抗CD38抗体抗体）

CID-103は完全ヒトIgG1抗CD38モノクローナル抗体で、他の抗CD38モノクローナル抗体と比較して有望な前臨床的有効性と安全性を示した独自のエピトープを認識します。CASIは独占的なグローバル権利を保持しており、多発性骨髄腫患者の治療用にCID-103を開発しています。以前に再発または難治性の多発性骨髄腫の治療を受けた患者を対象としたCID-103の第1相用量漸増および拡大試験は、フランスと英国でのさらなる実施が予定されています。今後の多発性骨髄腫の開発活動は中国に焦点を当てます。CASIは、CID-103の自己免疫適応症の開発活動を行うプレシジョン・オートイミュン・セラピューティクスとサブライセンス契約を締結しました。

2023年通年の財務結果

2023年12月31日に終了した年度のフォーム20-Fの年次報告書を含む、当社に関する詳細情報は、www.casipharmaceuticals.comでご覧いただけます。

CASIファーマシューティカルズについて

CASI Pharmaceuticals, Inc. は、中国、米国、および世界中で革新的な治療薬と医薬品の開発と商品化に焦点を当てたバイオ医薬品企業です。同社は、血液学、腫瘍学、治療、およびその他の満たされていない医療ニーズの分野を強化する製品の取得、開発、商品化に注力しています。同社は、中国を拠点とする規制および商業能力とグローバルな医薬品開発の専門知識を活用して、グレーターチャイナ市場で医薬品を発売することにより、リーダーになる計画を実行する予定です。当社の中国での事業は、中国の北京にある完全子会社であるCASIファーマシューティカルズ（中国）株式会社を通じて行われています。CASIの詳細については、www.casipharmaceuticals.comをご覧ください。

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CASIの将来の見通しに関する記述：

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この発表には、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、1995年の米国民間証券訴訟改革法の「セーフハーバー」条項に基づいて作成されています。これらの将来の見通しに関する記述は、「意志」、「期待」、「予測」、「未来」、「意図」、「計画」、「信念」、「見積もり」、「信頼」、「信頼」、「信頼」などの用語で識別できます。とりわけ、この発表における事業見通しと経営陣からの見積もり、ならびに会社の戦略および運営計画には、将来の見通しに関する記述が含まれています。また、米国証券取引委員会（「SEC」）への定期報告書、株主への年次報告書、プレスリリースやその他の書面による資料、および役員、取締役、従業員による第三者への口頭陳述において、書面または口頭による将来の見通しに関する記述を行う場合があります。会社の信念や期待に関する記述を含む、歴史的事実ではない記述は、将来の見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述には、固有のリスクと不確実性が伴います。実際の結果が、将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なる原因となる可能性があります。これには、運営上のニーズを満たすのに十分な資本を調達できないために継続企業として継続できなくなるリスク、適用可能な継続的な上場基準を満たさない場合にナスダック・キャピタル・マーケットでの取引から上場廃止になる可能性、市場価格の変動性などがありますが、これらに限定されません私たちの普通株式。既存の株が大幅に希薄化されるリスク将来の株式発行を行う株主、中国を含むグローバルベースでの事業戦略の実行の難しさ、提案製品候補または将来の候補品の開発、商品化、製造、流通のための戦略的パートナーシップを締結できないこと、中国での事業能力に悪影響を及ぼす中国の法的または規制上の進展、製品の製造経験の不足、臨床または商業規模でそうするためのリソースと能力の不確実性、関連するリスクの当社製品および提案製品の商品化（マーケティング、安全性、規制、特許、製造物責任、供給、競争、その他のリスクなど）、当社の製品候補が米国食品医薬品局、欧州医薬品庁、中国国家医療製品管理局、またはその他の規制当局によって販売が承認される時期または承認されるかどうかを予測できない、開発、商品化、製造、流通のための戦略的パートナーシップを締結できない私たちが提案した製品候補の、または将来の候補者、追加資本の必要性と有利な条件で追加資金を確保することの不確実性に関連するリスク、製品候補に関連するリスク、および開発中の他の初期段階の製品に関連するリスク、前臨床および臨床モデルが得られるリスクは必ずしも臨床結果を示すものではありません。前臨床および臨床試験に関する不確実性（そのような試験の開始の遅延を含む）、知的財産を保護する当社の能力財産権; 成功の欠如当社製品の臨床開発、および第三者への依存、CNCT19の臨床開発を実施し、当社と提携してCNCT19の共同マーケティングを行う際にユベンタスに依拠したことに関連するリスク、CNCT19の特許保護と審査を確実にするためにユベンタスに頼っていることに関連するリスク、提案製品の商品化（もしあれば）に関連するリスク（マーケティング、安全性など）、規制、特許、製造物責任、供給、競争、その他のリスク）、筆頭株主の利益に関連するリスクと他の株主とは異なる当社の会長兼最高経営責任者、および新規株主の開発に関連するリスク

CASI製薬（無錫）有限公司の製造施設。これらのリスクやその他のリスクに関する詳細情報は、当社がSECに提出した書類に記載されています。ここに記載されているすべての情報は、本発表日現在のものであり、当社は、適用法で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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エボメラ^® です アクロテック・バイオファーマ社とその関連会社の所有物です。 フローティン® は アクロテック・バイオファーマ社とその関連会社の所有物です。

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会社の連絡先:

ルイ・チャン

CASIファーマシューティカルズ株式会社

240.864.2643

ir@casipharmaceuticals.com

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(財務表は以下の通りです)

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カシファーマシューティカルズ株式会社

連結貸借対照表

（千米ドル、1株あたりのデータを除く）

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カシファーマシューティカルズ株式会社

連結営業報告書および包括損失計算書

（千米ドル、1株あたりのデータを除く）

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