EX-99.1

別紙99.1

アタラバイオセラピューティクスは、2023年第4四半期および通年の決算と業務の進捗状況を発表しました

TAB-CELの米国BLAは、BLAの前向きな会議を受けて、2024年第2四半期に提出に向けて順調に進んでいます

同種CAR Tパイプラインは自己免疫疾患に拡大し、2024年下半期にATA3219ループス腎炎研究を開始する予定で、初期の臨床データは2025年上半期に発表される予定です

2024年第4四半期に予定されている最初の臨床データを含むATA3219 NHL試験への登録

2027年に向けたキャッシュ・ランウェイにより、主要なパイプラインの読み出しが可能になります

カリフォルニア州サウザンドオークス—2024年3月28日—T細胞免疫療法のリーダーであるAtara Biotherapeutics, Inc.（Nasdaq：ATRA）は、新しい同種エプスタインバーウイルス（EBV）T細胞プラットフォームを活用して、がんや自己免疫疾患の患者さんのための革新的な治療法を開発しています。本日、2023年第4四半期および2023年通年の財務成績、最近の事業ハイライト、および2024年の主要なマイルストーンを発表しました。

「私たちは、Ataraの実績のあるEBV T細胞プラットフォームを、腫瘍学と自己免疫疾患の両方を対象とした同種CAR T療法に拡大しています」と、Ataraの社長兼最高経営責任者であるPascal Touchonは述べました。「これには、非ホジキンリンパ腫とループス腎炎の両方の短期的な臨床データを提供する立場にある、当社の主要なCAR TプログラムであるATA3219の勢いが強まっていることが含まれます。また、第2四半期にBLAをタブセルに提出することにも注力しています。その進捗状況は、ピエール・ファーブルとのパートナーシップにおける財務上のマイルストーンとセールスロイヤリティの機会につながります。」

移植後リンパ増殖性疾患（PTLD）用のテーブルセレキュセル（tab-cel® またはebvallotM）

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アタラは最近、2024年第2四半期にタブセル再発または難治性のエプスタイン・バーウイルス陽性の移植後リンパ増殖性疾患（EBV+ PTLD）生物製剤ライセンス申請（BLA）を提出する計画を支持するBLA前の積極的な会議を米国食品医薬品局（FDA）と開催しました。
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タブセルの重要な第3相対立遺伝子研究のデータは、The Lancet Oncologyに掲載され、再発または難治性のEBV+ PTLD被験者において、客観的奏効率（ORR）が51.2％と有意に奏効し、奏効期間の中央値が23.0か月であることが示されました。タブセルは耐容性が高く、タブセルに関連する移植片対宿主病のイベントはありませんでした
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2023年のESMO-IO会議で発表された、積極的に登録されているマルチコホートの第2相ebVision試験から得られた肯定的な新しいデータと、併せて分析したところ、最前線のEBV+ PTLDを含む18人の中枢神経系（CNS）EBV+ PTLD被験者のORRが77.8％であることが示されました。
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アタラとピエール・ファーブル・ラボラトリーズは、米国およびその他のすべての市場におけるtab-celの開発、製造、および商品化権に関する拡大されたグローバルパートナーシップを2023年12月に締結しました
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アタラは取引成立時に約2700万ドルの現金を前もって受け取りました。この契約に基づき、Ataraは最大6億4000万ドルの追加支払いと、純売上高に対して2桁の大幅な段階的ロイヤルティを受け取る可能性があります。これには、BLAの承認による規制上のマイルストーンとなる可能性のある最大1億ドルの金額が含まれます
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Ataraは、最近好意的なBLAプレミーティングが行われたことを踏まえて、4月にこれらの規制上のマイルストーンのうち2,000万ドル、BLAの承認に関連してさらに2,000万ドル、BLA承認に関連する規制上のマイルストーンとして残りの6,000万ドルを受け取ると予想しています。

 

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さらに、ピエール・ファーブル・ラボラトリーズは、BLAの承認を通じてテーブルセルの規制および開発費用をAtaraに払い戻し、BLA転送により製造されたタブセルの在庫を購入します

ATA3219：ループス腎炎のCD19プログラム

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腎病変（ループス腎炎 [LN]）を伴う全身性エリテマトーデス（SLE）の治療の単剤療法としてATA3219を使用することが治験中の新薬（IND）申請が承認されました
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アタラは2024年下半期に第1相LN試験を開始する予定で、初期の臨床データは2025年上半期に発表される予定です。
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第1相非盲検用量漸増試験は、1つまたは複数の治療系統に抵抗性のLN被験者に投与されたATA3219の単回投与の安全性、予備的有効性、薬物動態、およびバイオマーカーを評価することを目的としています。被験者はリンパ枯渇（LD）治療を受けた後、40、80、または160 x 106個のCAR+ T細胞を投与してATA3219を受けます。各用量レベルは3〜6人の患者を登録するように設計されています
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インビトロデータは、ATA3219のCD19抗原特異的機能活性とSLE患者のB細胞に対するCARを介した活性を示しました。ATA3219は、対照と比較してCD19特異的B細胞のほぼ完全な枯渇につながりました。これらの前臨床データは最新の要約の一部として提出され、2024年5月29日から6月1日に開催される国際細胞遺伝子治療学会の会議でのポスター発表に承認されました

ATA3219：非ホジキンリンパ腫（NHL）のCD19プログラム

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アタラは、大細胞型B細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫を含む、NHLにおけるATA3219の多施設共同第1相非盲検用量漸増臨床試験の登録を開始しました。初期の臨床データは2024年第4四半期に予定されています
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安全性、予備的有効性、薬物動態、およびバイオマーカーを評価するために設計された研究。被験者はLD治療を受けた後、40、80、240、または480 x 106個のCAR+ T細胞の用量でATA3219を受けます。各用量レベルは3〜6人の患者を登録するように設計されています
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以前に提示された前臨床データは、毒性やアロ反応性が観察されなかった自家CD19 CAR Tベンチマークと比較して、生体内での持続性とCD19特異的な抗腫瘍効果が優れていることを示しました

ATA3431：B細胞悪性腫瘍のためのCD19/CD20プログラム

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ASH 2023で発表された前臨床データは、自家CD19/CD20 CAR Tベンチマークと比較して、強力な抗腫瘍活性、長期にわたる持続性、および優れた腫瘍増殖阻害の初期の証拠を示しました
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CD19とCD20のデュアルターゲティングは、CD19の回避と腫瘍のばらつきに対処するように設計されており、リンパ腫に対するさらなる効果をもたらす可能性があります
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アタラは2025年のIND申請に向けて進んでいます

第4四半期および2023年通年の財務結果

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2023年12月31日現在の現金、現金同等物および短期投資の総額は5,170万ドルでしたが、2023年9月30日時点では1億240万ドル、2022年12月31日時点では2億4,280万ドルでした
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営業活動に使用された純現金は、2022年の同時期の5,690万ドルと2億7,040万ドルに対し、第4四半期と2023会計年度には5,040万ドルと1億9,300万ドルでした。

 

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アタラは、第4四半期と2023会計年度の純損失がそれぞれ6,050万ドル、1株あたり0.56ドル、2億7,610万ドル、1株あたり2.61ドルでしたが、2022年の同時期の純損失は7,460万ドル、1株あたり0.72ドル、2億2,830万ドル、つまり1株あたり2.24ドルでした
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総費用と営業費用には、2022年の同時期の1,260万ドルと5,950万ドルに対し、第4四半期と2023会計年度の非現金株式ベースの報酬、減価償却費はそれぞれ1,110万ドルと5,020万ドルです
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総費用と営業費用には、アタラが2023年11月に発表し、当時の人員を約30％削減したことに関連する、第4四半期と2023会計年度の670万ドルのリストラ費用が含まれています。この兵力削減は、2023年12月に実質的に完了しました
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アタラは2024年1月にさらに人員削減を行い、従業員数をさらに約 25% 削減して約170人にすることを発表しました。
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研究開発費は、2022年の同時期の6,250万ドルと2億2,250万ドルに対し、第4四半期と2023会計年度はそれぞれ4,960万ドルと2億2,480万ドルでした。
o
研究開発費には、第4四半期と2023会計年度の非現金株式ベースの報酬費用がそれぞれ580万ドルと2,650万ドル含まれていますが、2022年の同時期には700万ドルと3,140万ドルでした
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一般管理費は、第4四半期と2023会計年度の一般管理費がそれぞれ1,150万ドルと5,090万ドルでしたが、2022年の同時期は1,320万ドルと7,160万ドルでした。
o
一般管理費には、第4四半期と2023会計年度の非現金株式ベースの報酬費用がそれぞれ410万ドルと1,890万ドル含まれていますが、2022年の同時期には440万ドルと2,250万ドルでした

2024年の見通しとキャッシュランウェイ

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2023年12月31日現在の現金、現金同等物および短期投資5,170万ドルには、拡大されたグローバルパートナーシップの締結により2024年1月にピエール・ファーブル・ラボラトリーズから受け取った約2,700万ドル、当社の2024年1月の登録直接募集で受け取った事前積立ワラントの発行による約1,500万ドルの収入、または当社からの約1,000万ドルの収益は含まれていません 2024年第1四半期に受領したアット・ザ・マーケット施設（ATM）。2023年12月31日現在の現金、現金同等物、および短期投資をこれらの金額と合わせると、2023年12月31日のプロフォーマ現金残高は約1億400万ドルになります
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さらに、Ataraは、BLAの承認により、潜在的な規制上のマイルストーンの総額1億ドルのうち4,000万ドルを達成すると予想しています
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Ataraは、最近好意的なBLAプレミーティングが行われたことを踏まえて、4月にこれらの規制上のマイルストーンのうち2,000万ドル、BLAの承認に関連してさらに2,000万ドル、BLA承認に関連する規制上のマイルストーンとして残りの6,000万ドルを受け取ると予想しています。
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Ataraは、2024年通年の営業費用は前年比で約35％減少すると予想しています。削減の大部分は2024年第2四半期に始まり、今年の残りの期間も継続します
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アタラは、2023年12月31日現在の現金、現金同等物、および短期投資に、上記の2024年第1四半期に受け取った収益を加えたものを見込んでいます。
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ピエール・ファーブル・ラボラトリーズとの拡大されたグローバル・パートナーシップの締結。
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前払いワラントの発行。そして

 

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会社のATMプログラム。
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タブセルBLAの申請と承認が成功し、人員削減が完了したことで業務効率が向上し、BLAがピエール・ファーブルに移管された時点でタブセルに関連するほぼすべての活動が計画されていることを条件として、ピエール・ファーブルから予想される特定の支払いと合わせると、合計で2027年までに計画されている事業への資金提供が可能になります

ATA3219について

ATA3219は、編集されていないT細胞の自然生物学と同種療法の利点を組み合わせています。これは、B細胞非ホジキンリンパ腫を含むCD19+再発または難治性B細胞悪性腫瘍や、腎臓病変を伴う全身性エリテマトーデス（SLE）などのB細胞媒介性自己免疫疾患（ループス腎炎）の治療のためのCD19 CARコンストラクトを発現する同種異系エプスタインバーウイルス（EBV）感作T細胞で構成されています [LN])。ATA3219は、市販品である可能性を秘めたクラス最高のプロファイルを提供するように最適化されています。拡張を最適化して消耗を軽減する改変CD3Δシグナル伝達ドメイン（1XX）、製造時に低分化表現型を濃縮して強固な増殖と持続を実現し、持続に寄与するT細胞の重要な生存シグナルとして遺伝子編集なしで内因性T細胞受容体を保持するなど、臨床的に検証された複数の技術が組み込まれています。

ATA3431について

ATA3431は、アタラのEBV T細胞プラットフォーム上に構築された、CD20とCD19に対する同種性の二重特異性CARです。デザインはタンデムCD20-CD19デザインで構成され、バインダーは効力を最適化するように配向されています。デュアルターゲットは、単一抗原の喪失と腫瘍の多様性の限界に対処します。ATA3431は、新しい1XX共刺激ドメイン、記憶表現型、および保持された未編集のT細胞受容体を特徴としています。前臨床データから、自家CD19/CD20 CAR Tベンチマークと比較して、抗腫瘍活性、長期持続性、および優れた腫瘍増殖阻害の初期証拠が示されています。

次世代の同種CAR Tアプローチ

Ataraは、エプスタイン・バーウイルス（EBV）T細胞生物学の応用に重点を置いています。同種EBV T細胞で治療された600人以上の患者を対象とした経験と、腫瘍学と自己免疫疾患におけるクラス最高のCAR Tパイプラインを推し進めることで、自家および同種CAR療法の現在の限界に正面から対処するための新しいキメラ抗原受容体（CAR）技術を採用しています。移植片対宿主病のリスクを減らすためにT細胞受容体（TCR）機能を不活性化することを目的とした遺伝子編集アプローチとは異なり、Ataraの同種プラットフォームは、定義されたウイルス抗原の認識と部分的なヒト白血球抗原（HLA）マッチングにより、本質的に低いアロ反応性を示しながら、生体内での機能的持続を促進するネイティブEBV TCRの発現を維持します。細胞の健康を高め、茎の状態を維持しながら疲労を軽減するように設計された1XX共刺激ドメインを含む、臨床的に検証された技術の分子ツールキットは、次世代のCAR Tで満たされていない重大なニーズに対処するための差別化されたアプローチを提供します。

アタラバイオセラピューティクス社について

アタラは、免疫システムの自然な力を利用して、治療が難しいがんや自己免疫疾患に対する市販の細胞療法を開発しています。これらの治療法は、在庫から患者に迅速に届けることができます。最先端の科学と差別化されたアプローチで、Ataraは同種T細胞免疫療法の規制当局の承認を受けた世界で最初の企業です。当社の高度で用途の広いT細胞プラットフォームは、T細胞受容体やHLA遺伝子の編集を必要とせず、特定の疾患の根本原因であるEBVを標的とする多様な治験療法のポートフォリオの基礎を形成します。また、幅広い血液悪性腫瘍やB細胞による自己免疫疾患においてクラス最高の機会を得るために設計された次世代のアロカー-Tもあります。Ataraは南カリフォルニアに本社を置いています。詳細については、atarabio.com にアクセスして X と LinkedIn で @Atarabio をフォローしてください。

 

 

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1933年の証券法のセクション27Aおよび1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれているか、暗示している場合があります。たとえば、将来の見通しに関する記述には、（1）潜在的なBLAを含むtab-cel® の開発、時期、進展、tab-cel® の潜在的な特徴と利点、tab-cel® を含むピエール・ファーブル研究所との拡大のグローバルパートナーシップの進展と結果、展望、ピエール・ファーブルとのグローバルパートナーシップの拡大によるアタラへの潜在的な経済的利益に関する記述が含まれます。研究所（そこでの支払いを含む）、（2）AtaraのAllocar-Tの開発、タイミング、進捗状況プログラム（ATA3219とATA3431を含む）。臨床試験の開始時期、およびそのようなプログラムから生まれた製品候補の安全性と有効性、（3）Ataraのキャッシュランウェイ、潜在的なマイルストーン支払いの受領、および2027年までの事業計画への資金供給を含む運営費用、（4）Ataraが計画しているtab-celに関連するほぼすべての活動の移行計画など BLAがピエール・ファーブルに移籍した時とそのタイミング。このような記述は将来の出来事を扱っており、Ataraの現在の期待に基づいているため、さまざまなリスクや不確実性の影響を受けやすく、Ataraの実際の結果、業績、または業績は、このプレスリリースの記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述には、費用と時間のかかる医薬品開発プロセスや臨床的成功の不確実性、COVID-19パンデミック、ウクライナと中東での戦争に関連するリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。（i）当社の事業、研究、臨床開発計画、運営（南カリフォルニアとデンバーでの事業を含む）、ならびに臨床試験施設での事業を含む私たちのサードパーティーの事業または運営-パートナーメーカー、委託研究機関、または当社が取引を行うその他の第三者、（ii）資本へのアクセス能力、（iii）当社の普通株式の価値、Ataraの現金資源の十分性と追加資本の必要性、およびAtaraとその開発プログラムに影響を与えるその他のリスクと不確実性（Ataraが証券取引委員会に提出した「リスク要因」と「経営陣」を含む）に影響するその他のリスクと不確実性の「財政状態と経営成績に関する議論と分析」セクションフォーム10-Kとフォーム10-Q、およびその後の提出書類およびそこに参照される文書に、会社が最近提出した定期報告書。法律で別段の定めがある場合を除き、Ataraは、新しい情報、将来の出来事、状況、またはその他の結果であるかどうかにかかわらず、本書の日付の時点でのみ述べられている将来の見通しに関する記述を更新または改訂する意図または義務を一切負いません。

 

財務

アタラバイオセラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

(未監査)

(千単位)

12月31日

12月31日

2023

2022

資産

流動資産：

現金および現金同等物

$

25,841

$

92,942

短期投資

25,884

149,877

制限付き現金

146

146

売掛金

34,108

40,221

インベントリ

9,706

1,586

その他の流動資産

6,184

10,308

流動資産合計

101,869

295,080

資産および設備、純額

3,856

6,300人

オペレーティングリース資産

54,935

68,022

その他の資産

4,844

7,018

総資産

$

165,504

$

376,420

負債と株主資本（赤字）

流動負債:

買掛金

$

3,684

$

6,871

未払報酬

11,519

17,659

未払研究開発費

17,364

24,992

繰延収益

77,833%

8,000

その他の流動負債

31,826

21,394です

流動負債合計

142,226

78,916

繰延収益-長期

37,562

77,000

オペレーティングリース負債-長期

45,693

58,064

将来の収益の売却に関連する責任-長期

34,623

30,236

その他の長期負債

4,631

5,564

負債総額

$

264,735

$

249,780

株主（赤字）資本：

普通株式

11

10

追加払込資本

1,870,112

1,821,721

その他の包括損失の累計

(204)

)

(2,067)

)

累積赤字

(1,969,150

)

(1,693,024

)

株主資本（赤字）総資本

(99,231)

)

126,640

負債総額と株主（赤字）資本

$

165,504

$

376,420


 

 

アタラバイオセラピューティクス株式会社

連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

3 か月が終了
12月31日

12 か月が終了
12月31日

2023

2022

2023

2022

商品化収益

$

4,189

$

—

$

7,886

$

—

ライセンスとコラボレーションの収入

63

221

687

63,573

総収入

4,252

221

8,573

63,573

費用と運営費用:

商品化費用収入

3,160

—

8,886

—

研究開発費用

49,600%

62,515

224,785

272,533

一般管理費

11,454

13,245

50,908

71,553

総費用と運営費用

64,214

75,760

284,579

344,086

事業による損失

(59,962

)

(75,539)

)

(276,006)

)

(280,513です

)

ATOM施設の売却による利益

—

—

—

50,237

利息およびその他の収入、純額

(477)

)

969

(105)

)

1,986

その他の収益（費用）の合計、純額

(477)

)

969

(105)

)

52,223

所得税引当前損失

(60,439)

)

(74,570%)

)

(276,111

)

(228,290)

)

所得税引当金

11

2

15

12

純損失

$

(60,450

)

$

(74,572

)

$

(276,126)

)

$

(228,302

)

その他の総合利益（損失）：

売却可能有価証券の未実現利益（損失）

367

892

1,863

(1,699)

)

包括的損失

$

(60,083)

)

$

(73,680

)

$

(274,263

)

$

(230,001

)

普通株式1株あたりの基本および希薄化後の純損失

$

(0.56)

)

$

(0.72)

)

$

(2.61)

)

$

(2.24)

)

基本および希薄化後の加重平均発行済株式数

108,135

103,178

105,912

101,990です

投資家およびメディア関係:
ジェイソン・アウ、博士。
コーポレートコミュニケーションおよび投資家向け広報担当シニアディレクター
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com

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