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ブルーバードバイオは、2023年の四半期および年次業績を報告し、事業の進捗状況をハイライトし、2024年のガイダンスを発表しました。
ヘルキュールズ・キャピタルとの1億7500万ドルの期限付き融資契約の発表に続くQ1 2026までのキャッシュランウェイ- 2024年のポートフォリオ全体で85から105の患者の開始予定-
2024年には9人の患者が開始しました（7人はZYNTEGLO、2人はSKYSONA）；ポートフォリオ全体で85から105人の患者が2024年に予想されます-
最初の政府によるシックルセル病アウトカムベースの契約がミシガンメディケイドと締結されました-
62の資格を得た治療センター（QTC）がアクティブ化されました-
2023年の年間売上高は2,950万ドルで、第4四半期に7,800万ドルが生成されました-
管理者は本日、2024年3月26日午前8:00に会議電話を開催する予定です-
マサチューセッツ州ソマービル - 2024年3月26日- 株式会社bluebird bio（NASDAQ：BLUE）（以下、当社）は、2023年12月31日に終了した年間財務結果および業績ハイライトを報告しました。
「2023年、ブルーバードは、β地中海貧血と脳軸索脱髄症の患者にZYNTEGLOおよびSKYSONAを提供する検証された商業遺伝子療法戦略を確立しました。 その基礎を築いた上で、今日、私たちはLYFGENIAのシックルセル病への堅牢な商業的採用のために位置づけられ、大規模なQTCネットワークが整備され、有利なメディケイドのカバレッジが確立され、強力な患者需要が実証されています」 とAndrew Obenshain、bluebird bioの最高経営責任者は述べています。「ヘルキュールズ・キャピタルとの最近の合意により、キャッシュランウェイを大幅に延長し、商業的な先行投資を生かして、革新的な遺伝子療法を患者とその家族に提供することができます。2024年には、FDA承認済みの3つの治療法全体で85から105人の患者の開始を予定しています。これにより、強力な売上成長の基盤が築かれます」と述べています。
最近の会社のハイライト
ヘラクレス・キャピタルとの1.75億ドルの債務ファイナンシング
•2024年3月18日、bluebirdはHeracles Capitalとの5年間の期間ローン施設に入ったことを発表しました。契約条件の下、同社は4回の分割で最大1.75億ドルを引き出すことができます。最初の7500万ドルのトランチはクロージング時に引き出されました。同社は、ビジネスの一定の成果達成を含む特定の条件を満たす場合、2回の追加の2500万ドルのトランチを引き出すことができます。この施設には、レンダーの裁量により5000万ドルの第4のトランチも用意されています。
•稼働想定と現行のビジネスプランに基づき、1250万ドルの3回のトランチが実行されることを前提とすると、この取引は同社の現金使用期間を2026年第1四半期まで延長すると予想されています。
COMMERCIALLAUNCH UPDATES
ポートフォリオ全体で強力な患者受け入れ率があります。
•最初のLYFGENIA患者のスタートが間近に迫っており、複数の患者がQTCネットワーク全体で治療を受けるために登録されています。
•ZYNTEGLOは2024年初めから7人の患者を始め、2023年には20人の患者を始めました。これに加えて、引き続き強力で線形的な成長を続けています。
•SKYSONAは2024年初めから2人の患者を始め、2023年には6人の患者を始めました。
検証されたアクセス・リムバースメント戦略が好都合なカバー範囲をもたらすと考えられています。
•2024年第1四半期、bluebirdは、LYFGENIAの最初のメディケイド・アウトカムベースの契約をミシガン州と締結しました。
•メディケイド・アウトカムベースの契約に加えて、bluebirdは国民的な商業保険組織とのLYFGENIAの4つのアウトカムベースの契約を締結し、カバー範囲の方針を公表しており、アメリカ国内で2億人を超えるライブスをカバーしている。
•メディケイドで病気を抱える患者の80%を代表する15以上の州政府機関での議論が進んでおり、同社はCell and Gene Therapy Access Model Demonstrationに参加しています。
•メディケイドと商業保険の両方で、両方の療法に対する最終的な拒否はゼロで、ZYNTEGLOとSKYSONAへのタイムリーなアクセスが続いています。
組織を確立するための莫大なQTC足跡があります。
•ZYNTEGLOについて62のQTCが活性化され（契約済みMSAで定義される）、49のセンターがすでにLYFGENIAの紹介を受けています。
•5つのセンターは、脳性脊髄症（CALD）を持つ患者にSKYSONAを投与するために活性化されています。
•同社はポートフォリオ全体でのQTCネットワークの拡大を見込んでいます。
LOVO-CEL CLINICAL TRIAL UPDATE
•12歳未満の患者を対象としたlovo-celのHGB-210試験についての登録は続行中で、同社は2024年第4四半期に登録が完了することを予想しています。
2024 GUIDANCE
会社は、FDAが承認した3つの治療法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）全体で、2024年に合計で85〜105件の患者開始（細胞採取）を予測しています。 bluebirdは、今後も各治療法の患者開始の四半期ごとの更新を提供する予定です。
3つの製品すべてのグロスからのリベート割引率は、2024年に総売上高の20％から25％の範囲で予測され、製品や支払い者の選択肢、LYFGENIAおよびZYNTEGLOの成果に基づく契約の利用状況に基づいて変動します。
細胞採取から投与までの予想されるタイムラインに基づいて、会社はLYFGENIAの最初の投与の売上高を2024年第3四半期に認識することを期待しています。
四半期および年次の財務ハイライト
キャッシュ、現金同等物、および制限された現金のバランスを含め、2023年12月31日時点で会社のキャッシュ、現金同等物、および制限された現金のバランスは約2億7500万ドルで、制限された現金は約5300万ドルでした。
開始軌道と現在の事業計画に基づいて、bluebirdは、3回の操作を想定し、127,500,000ドルの受取資金を想定し、リース契約に含まれる含まれる部品及び代理工メーカーとの契約の非リース部分の扱いに関する問題を識別することで、キャッシュおよび現金同等物は、三オペレーションが実行された場合、2026年第1四半期までにbluebirdの計画された営業費用と設備投資関連費用を賄うのに十分なものとなる見込みです。
2023年第4四半期に、会社は承認された治療法のポートフォリオ全体の患者開始に関連する現金回収を加速する決済契約に入りました。
純売上高合計は2023年12月31日までの3か月間で780万ドルであり、2022年12月31日までの3か月間の売上高合計は100,000ドルでした。
2023年12月31日までの12か月間の純売上高合計は2,950万ドルであり、2022年12月31日までの12か月間の純売上高合計は360万ドルでした。2590万ドルの増加は、主にSKYSONAおよびZYNTEGLO製品の売上高によるものです。
2023年12月31日までの年間製品収益のうち、治療法ごとの製品収益は、ZYNTEGLOに帰属する1670万ドルと、SKYSONAに帰属する1240万ドルで、両製品のグロース-ネット割引率は約19％です。
2024年3月26日、bluebirdは、2023年12月31日（「2023 Form 10-K」と呼ばれる）の決算報告書で、2022年の財務諸表、2022年と2023年の第1四半期の財務諸表を再報告することを発表しました。 再報告は、契約工場とのリース契約に含まれる非リース部品の特定と処理に関連しています。 その結果、会社は各再報告期間でのリース資産とリース債務、および非現金利息費用の増加を記録する見込みです。 会社は、再報告が現金または売上高に影響を与えることはないと予想しています。bluebirdは、2023年Form 10-Kを、最終締め切りである2024年4月16日までに提出する予定です。
このプレスリリースに含まれる財務結果は、会社の管理陣にとって利用可能な最新情報を表しています。 会社は、2023年のForm 10-Kに報告される実際の結果がここに含まれる結果と大きく異なることはないと予想していますが、これらの結果は、会社の財務の締め切り手続きおよび会社の財務諸表の監査が完了した後に変更される可能性があります。
bluebirdは、2024年3月26日の8:00 am ETに、第4四半期および2023年の年次結果およびビジネスアップデートについてのカンファレンスコールを開催します。
電話を通じてライブのカンファレンスコールにアクセスするには、このリンクで登録して、ダイヤルイン番号とユニークなPINを受け取ってください。
通話のライブウェブキャストには、bluebirdウェブサイトの「イベントおよびプレゼンテーション」ページを訪問してアクセスできます。イベントに続いて90日間、Webcastのリプレイをbluebirdのウェブサイトで提供します。
bluebird bio、株式会社について
bluebird bioは、患者とその家族がより良い日々を過ごすための治療法を開発しています。
bluebirdは、2010年に創設され、一連の開発研究を行ってきました。 今日では、先進的な科学技術と商業的リーダーとしての標準を定めています。bluebirdは、実験室の研究成果を臨床試験に応用することにより、たった2年で3つの治療法のFDA承認を確保し、遺伝性疾患に対する治療法において市場をリードしています。
重度の遺伝性疾患に特化しているbluebirdは、歴史に残る深いex vivo遺伝子治療のデータセットを持っており、シックルセル患者症、β-サラセミア症、脳・髄膜炎性局所ジストロフィーに関する業界をリードするプログラムを持っています。認可された治療法を提供することに加え、私たちは、疾患の原因を解明するために、このような治療のカスタマイズおよび効果的な解析法の開発に焦点を当てています。
私たちは、レンチウイルスベクター技術の安全性を理解し、遺伝子治療の分野を前進させるイノベーションを提供するために、細胞レベルでの方法論とリサーチを追求し続けています。
ブルーバードバイオは、スタンドアローンの商業遺伝子療法会社として新しい道を切り開き続け、実際の経験と患者コミュニティへの深いコミットメントを結びつけ、多様な専属の鳥たちの群れを引き付け、育成してきました。
bluebird bio、LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONAは、bluebird bio、Inc.の登録商標です。すべての権利を保有しています。
前向きな声明
このプレスリリースには、1995年の民事訴訟改革法に規定された「前向きな声明」が含まれています。歴史的事実ではないすべての声明は、前向きな声明であるか、もしくは前向きな声明と見なされる可能性があります。これらは、bluebirdの治療ポートフォリオ全体を通じた予想される患者の開始数や、最初のLYFGENIA患者開始のタイミング、グロス対ネット割引に関する期待、企業の予想される現金ランウェイ、将来の通期ローン施設のトランチにアクセスできる可能性に関する予想、LYFGENIAの商品化に関する期待、LYFGENIAの堅調な商業的受け入れにつながる可能性を含め、治療の販売促進に関する予想、収益認識のタイミング、治療品の有利なカバレッジを確立するためのbluebirdの能力、支払者と成功裏にパートナーシップを結ぶ能力、およびQTCネットワークの拡大に関する予想など、直近数年間の市場パフォーマンスや現在の期待や予測に基づいており、内部又は外部要因によりこれらの期待、予測を変更、遅延、逸脱させる可能性があり、bluebirdの将来の目標、計画、目的を、その声明で表明されている、または暗示されている状態から区別される可能性があります。前向きな声明が保証されることはありません。本プレスリリースの前向きな声明は、bluebird bioのビジネスに影響を与える多数のリスクと不確定要素とともに評価する必要があり、これらは特に2022年12月31日に終了した10 -Kフォームのリスク要因討論で識別されたリスクと不確定要素を含みます。また、その後の10-Qフォームの四半期報告、8-Kフォームの現在の報告及び証券取引委員会へのその他の提出物で更新されます。
これらのリスクと不確定要素には、bluebirdの製品の商品化と製造の遅延や課題、bluebirdの進行中および計画の活動に必要な内部または外部の費用、およびそれらが引き起こす経費および現金使用の影響が期待より高く、bluebirdが現金を予想より速く使う、計画の一部を変更、中止することを求められることがある。bluebirdの将来の目標、計画、目的についての予想は、bluebirdの仮定と異なる実際の事象、またはプランの変更によるものといった他の理由により正確でない場合があります。イントロン性および外来性ウイルスベクター及び製品、または造血幹細胞動員療法、その他の安全性に関連する安全性イベント、白血病を含む造血悪性腫瘍のリスク、そしてLYFGENIAを含むbluebirdの製品が商業化されない、といったリスクもあります。本文の前向きな声明は、本文の日付のみを基づき作成されており、適用される法律により別途定められている場合を除き、bluebird bioはいかなる前向きな声明も公に更新または修正する義務を負いません。
投資家とメディア
投資家：Courtney O’Leary、978-621-7347
coleary@bluebirdbio.com
メディア：Jess Rowlands、857-299-6103
jess.rowlands@bluebirdbio.com
