カタログ表

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アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

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表20-F

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(マーク1)

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あるいは…。

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本財政年度末まで2023年12月31日

あるいは…。

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中国から日本への過渡期については、日本政府は中国政府を中国政府に転換し、中国政府は中国政府を中国政府に転換した

あるいは…。

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事件の日付は参考までに当社に報告書を提出することを要求します

手数料書類番号001-38097

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この法第12(B)項に基づいて登録又は登録される証券：

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*取引はできませんが、米国預託株式の登録のみに関連しています。

同法第12(G)項に基づいて登録又は登録される証券：なし。

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同法第15(D)項により報告義務を有する証券：なし。

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年次報告で述べた期間終了までの発行者が属する各種資本または普通株の流通株数を明記する

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2023年12月31日まで

59,194,488普通株は流通株であり、米国預託株式に代表される普通株を含む。

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登録者が証券法規則第405条で定義されている有名な経験豊富な発行者であるかどうかをチェックマークで示す。

はい、そうですX番号◻

この報告が年次報告または移行報告である場合、登録者が1934年“証券取引法”第13または15(D)節に基づいて報告を提出する必要がないかどうかを再選択マークで示してください。

はい、そうです◻ 違います。 X

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再選択マークは、登録者が、(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求された短い期間内)に、1934年の証券取引法第13節または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す。

はい、そうですX番号◻

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再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求した各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。

はい、そうですX番号◻

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登録者が大型加速ファイルサーバ，加速ファイルサーバ，非加速ファイルサーバであるか新興成長型会社であるかをチェックマークで示す.取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

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もしある新興成長型会社が米国公認会計原則に従ってその財務諸表を作成した場合、登録者が延長された過渡期間を使用しないことを選択したかどうかを再選択マークで示す場合、取引法第13(A)節に提供される任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守する◻

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新又は改正財務会計基準とは、財務会計基準委員会が2012年4月5日以降に発表したその会計基準編纂の任意の更新を意味する。

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登録者が報告書を提出したかどうかを再選択マークで示し、その経営陣が“サバンズ-オクスリ法案”(“米国連邦法典”第15編、第7262(B)節)第404(B)条に基づいてその財務報告の内部統制の有効性を評価したことを証明する。この評価は、その監査報告書を作成または発行する公認会計士事務所によって行われるX

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証券が同法第12条(B)に基づいて登録されている場合は，登録者の財務諸表が以前に発表された財務諸表の誤り訂正を反映しているか否かを示すチェックマークを適用する☐

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これらのエラーのより真ん中に登録者の任意の実行者が関連回復中に第240.10 D−1(B)条に従って受信されたインセンティブベースの補償に従って回復分析を行う必要があるかどうかを再選択マークで示す☐

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登録者が本文書に含まれる財務諸表を作成する際にどのような会計基盤を使用しているかをチェックマークで示す

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前の質問に答えたときに“その他”をチェックした場合は、登録者がどの財務諸表項目に従うかをチェックしてください。

プロジェクト17◻プロジェクト18◻

これが年次報告書である場合は、登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで表示してください(取引法第12 B-2条で定義されているように)。

はい、そうです☐第X号

(過去5年間破産手続きに参加した発行者にのみ適用される。)

裁判所が確認した計画に基づいて証券を割り当てた後、登録者が1934年“証券取引法”第12、13又は15(D)節に提出されたすべての書類及び報告を提出したか否かを再選択マークで示す。

はい、そうです☐違います◻

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カタログ

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II

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三、三、

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序言：序言

別の説明がない限り，“argenx”，“argenx SE”，“the Company”，“Our Company”，“We”，“Our”，“Our”はArgenx SEとその合併子会社を指す.

私たちはVYVGARTを含む様々な商標登録と申請、そして未登録商標を持っています^®，VYVGART HYTRULO，VYVDURA^®ARGENX、ABDEG、NHANCE、Simple Ab、ARGENXMEDHUB、当社のロゴ。本年度報告ではForm 20−F(年報)は、それぞれ所有者の財産である。便宜上、本年度報告における商標および商号は、記号および記号を有しない可能性があるが、それぞれの所有者が、適用法に従ってその権利を最大限に主張しないいかなる指示もないと解釈されるべきではない。私たちは、他社との関係を暗示するために、他社の商標や商品名を使用したり、裏書きしたり、他の会社を後援したりするつもりはありません。

VYVGART^®(Efgartigimod Alfa)(VYVGART)がアメリカで承認されました(アメリカです。)、日本、ヨーロッパ、イギリス(イギリス.イギリス)、イスラエル、中国(内地中国カナダの静脈注射(IV.IV)汎発性重症筋無力症の治療(GMG)である。私たちはアメリカやEUのいくつかの国でVYVGARTをEU.EU)、日本、大陸中国(私たちのパートナーを通じて医薬を再鼎(再鼎医薬)、イスラエル(メディソンPharma Ltdメディソンカナダ(アイスランド、ノルウェー、リヒテンシュタイン、VYVGARTが承認した国·地域).

VYVGART皮下(ＳＣ)(efgartigimod alfa+ヒアルロニダーゼqvfc)(VYVGART SC)VYVGART HYTRULOとして米国で承認された(VYVGART HYTRULO)と日本ではVYVDURAと呼ばれている^® (VYVDURA)のためのGMGの治療。VYVGART SCもGMGの治療のためにEUとイギリスで承認されている。我々は現在，米国(VYVGART HYTRULO)とドイツでVYVGART SCの商業化を実現している。VYVGART SCの定価·精算検討は，EUや日本(VYVDURAとして)を含む他の複数の国/地域で行われている

VYVGARTとVYVGART SCについては，さらなる承認を得ることを目標としており，他の管轄区域の商業化拡大に努めている。

示されていない場合、本年度報告におけるVYVGARTへの参照は、米国に対するVYVGART HYTRULOおよび日本に対するVYVDURAを含むVYVGART SCおよび/またはVYVGART SCへの参照として理解されるべきであり、特にコンテキストに依存する。

私たちの監査された総合財務諸表は国際財務報告基準に基づいています(国際財務報告基準)は、国際会計基準委員会(国際会計基準委員会)である。したがって、私たちの総合財務諸表は本年度報告書にドルで報告されている。別の説明がない限り、本年度報告書で言及されている“ドル”、“ドル”、“ドル”はいずれもドルを意味し、“ユーロ”、“ユーロ”、“ユーロ”はいずれもユーロを意味する。本年度報告において、米国預託株とは、米国預託株(ADS)のことである(ADS)アメリカ預託証明書)または米国預託証明書によって代表される普通株式は、どのような状況にあるかに依存する。

前向きな陳述に関する警告的声明

本年度報告書には特定の展望的な陳述が含まれている。展望的陳述とは、本年度報告の日までに歴史的事実または事件、または事実または事件とは無関係な任意の陳述、または管理職が現在把握している情報に基づいて、我々管理職の信念および仮定から導出された任意の陳述をいう。前向き陳述は、一般に、“期待”、“渇望”、“信じる”、“可能”、“継続”、“可能”、“推定”、“期待”、“希望”、“意図”、“目的”、“期待”、“可能”、“可能”、“目標”、“計画”、“潜在”、“プロジェクト”、“予測”、“求める”、“求める”、“すべき”、“目標”、“目標”、“計画”、“潜在”、“プロジェクト”、“予測”、“求める”、“期待”、“可能”、“目標”、“計画”、“潜在”、“プロジェクト”、“予測”、“求める”など、前向き語彙を使用することによって識別されるすべての前向き陳述がこれらの視認性を有する語を含むわけではないが、“将”またはそのような語の他の変形または否定、または戦略の議論によって、これらの語も理解可能である。これらの陳述は、私たちの将来の経営結果と財務状況、見通し、発展、業務戦略、計画と私たちの将来の経営の目標、臨床試験と監督管理承認の結果に関連し、未来の発展の分析または予測、およびまだ確定されていない金額の推定に基づいている

四

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これらの前向き陳述は、本年度報告が発表された日までの経営陣の観点のみを代表しており、法律に別途要求がある限り、前向き陳述を更新する義務は一切負いません。本年度報告における展望的陳述は、既知および未知のリスク、不確実性および他の要素に関連し、これらのリスク、不確実性およびその他の要素は、著者らの未来の実際の結果、業績および成果をもたらす可能性があり、本文の予測または提案の結果とは大きく異なる。

前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない

v

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このような変化は全体的な経済と商業状況の変化を含む。ご参考になるべきです3.D項です“リスク要因”本年度報告では，我々の実際の結果が我々の前向き陳述に明示または示唆された結果と大きく異なる可能性のある重要な要因について検討した。このような要因のため、本年度報告書の展望的な陳述が正確であることが証明されることを保証することはできません。しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない。

閣下は、本年度報告書と本年度報告書で参考にし、年次報告書として完全にアーカイブされた文書を読み、私たちの将来の実際の結果が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。

本年度報告に含まれる市場や業界統計データに関する情報は，正確と考えられる既存の情報に基づいて含まれている。この既存の情報から得られる予測および他の前向き情報は、同様に制限され、将来の市場規模、収入、および製品およびサービスに対する市場の受容度の任意の推定に伴う追加の不確実性を受ける。

また、“私たちが信じている”と同様の声明を含む声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本年度報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，これらの情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われていることを示していると解釈されてはならない.このような陳述は本質的に不確実であり、あなたにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。

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ＶＩ

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リスク要因の概要

私たちが業務戦略を実施する能力は多くのリスクの影響を受けており、投資決定を下す前に、これらのリスクを意識すべきです。以下では、このような危険についてより全面的に説明する。これらのリスクには

第七章

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VIII

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第I部

第一項：役員、上級管理職、コンサルタントの身分

適用されません。

第二項：報告書が提供する統計データと予想スケジュール

適用されません。

第3項：重要な情報を提供する

A.       [保留されている]

B.資本化と負債率の減少

適用されません。

シティグループは要約と利用収益の要因を提案した

適用されません。

D.*リスク要因

私たちの業務は以下に説明する危険を含む重大な危険に直面している。あなたは、本年度報告書と、私たちがアメリカ証券取引委員会に提出した他の文書に列挙されたすべての情報、私たちと業界が直面している以下のリスク要因をよく考慮すべきです。上記のいずれかのリスクが発生した場合、我々の業務、財務状況、または経営結果は重大な悪影響を受ける可能性がある。これらはargenxが直面している唯一の危険ではない。Argenxは現在知られていないか、あるいは現在重要でない或いは具体的ではない他のリスクと不確定要素もまたその業務、経営結果と財務状況を損害する可能性があると考えている。この報告書はまた危険と不確実な要素に関する前向きな陳述を含む。本年度報告書や米国証券取引委員会が提出した他の文書に記載されているリスクを含むいくつかの要因により、我々の実際の結果は、これらの前向き声明で予想される結果と大きく異なる可能性がある。参照してください“前向きな陳述に関する警告的声明.”

Argenx財務状況と増資需要に関連するリスク要因

私たちは設立以来大きな損失を被っており、予測可能な未来にも損失を被ることが予想される。私たちは絶対に利益を達成したり維持したりしないかもしれない。

設立以来、我々は重大な運営損失が発生し、累計損失は24.05億ドルに達した。これまでVYVGARTを商業化し，GMGの治療に用いてきた。私たちは現在、他の適応における他の候補製品やVYVGARTのマーケティング承認を持っていない。著者らの損失は主に著者らの研究プロジェクトの研究開発、臨床前テストと臨床開発によるコスト、及び商業普及と拡張に関連する一般と行政コストから来ている。我々は，研究開発，臨床前試験，臨床試験，コンプライアンス活動を継続し，VYVGARTや他の候補製品を商業化し，現在と将来の適応に適応し続ける予定であり，販売，マーケティング，流通インフラの拡大にも努めていきたい。これらの費用は、予想される一般的かつ行政的費用に加えて、予見可能な将来にさらなる損失を招く可能性がある。私たちは、私たちの戦略目標を実行し、臨床試験の失敗、臨床試験結果の不明確、安全問題、あるいは他の規制挑戦を含む遅延や関連問題に遭遇すれば、私たちの運営費用が増加すると予想しています。

1

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我々は2023年度に世界の製品純売上高から12億ドルの製品純売上を獲得したにもかかわらず，この適応に基づく売上高だけで利益を達成または維持できる保証はなく，規制部門の承認を得てVYVGARTやVYVGART SCを他の適応や他の国/地域で商業化できる保証もない。利益を達成して維持するためには、大量の収入を生み出す製品の開発と商業化に成功しなければならない。これは、私たちの製品と候補製品の臨床前テストと臨床試験を完成させ、新しい適応を含む、より多くの製品と候補製品を発見し、開発し、規制の承認を得て、製造とマーケティング能力を確立し、私たちの製品のために資金や補償を得て、最終的に販売することを含む一連の挑戦的な活動で成功することを要求するだろう。これらの活動は私たちの現在の利益の道の駆動力だが、私たちはいくつかの活動、さらにはこれらのすべての活動で成功しないかもしれない。たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な収入を生むことができないかもしれない。

私たちは多くの追加資金を集める必要があるかもしれないし、これらの資金は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。

2023年12月31日現在、私たちは大量の現金と現金等価物20.49億ドル、流動金融資産11.31億ドルを持っている。新たな適応，臨床試験を含めた製品や候補製品の開発は，時間がかかり，高価でリスクがある。私たちの将来の資本需要は、(I)私たちの製品と候補製品の開発活動、臨床前テストと臨床試験の成功、コスト、タイミング、(Ii)規制承認を得ることに関連する時間とコスト、および私たちが遭遇する可能性のある任意の遅延、(V)他の管轄地域または他の適応で規制承認を求める場合、(Iii)製品と候補製品の商業化、製造、販売、およびマーケティング、(Iv)十分で途切れないサプライチェーンを確保すること、(V)研究所を許可するために必要な規模に関連するコスト、(Iv)私たちの組織を研究を許可する規模に関連するコストを含む、多くの要素に依存するだろう。これらの要因には、(I)我々の製品または候補製品の開発および潜在的商業化、(Vi)特許出願の提出、特許の維持および実行、または第三者に対するクレームまたは侵害行為の弁護に関連するコスト、(Vii)我々の既存の協力協定の維持および新しい協力協定の締結、および(Viii)承認された場合、将来的に私たちの製品または候補製品を販売することから得られる収入金額が直接または特許使用料の形で得られる可能性がある。

私たちの業務に資金を提供するためには、公共またはプライベート·エクイティまたは債務融資または他のソースの組み合わせによって追加資本を調達する必要があるかもしれません。その中には、第三者との協力が含まれている可能性があります。例えば、私たちは2023年7月に全世界発行を完了し、米国預託株式490.00ドルで1，917，715匹のアメリカ預託証明書を売却し、1株436.37ユーロで663，918株の普通株を売却することで、13億ドルの毛収入を集めた。私たちが受け入れ可能な条件でより多くの資金を調達できるかどうか、あるいは追加資金を調達できないかどうかは、金融、経済、市場状況、その他の要素に依存しており、私たちはこれらの要素を制限することができないかもしれない。もし私たちが必要な時に追加資本を調達できない場合、または条項が受け入れられない場合、私たちの業務戦略は影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの1つまたは複数の研究開発計画または任意の製品または候補製品の商業化の延期、減少、または新しい適応を含む、または私たちの業務を拡大することができない、または他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができず、これらすべてが私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの資産、収益とキャッシュフロー、ならびに私たちの現金と現金等価物の投資はリスクの影響を受ける可能性があり、これらのリスクは損失を招き、これらの投資の流動性に影響を与える可能性がある。

2023年12月31日現在、私たちの現金および現金等価物と流動金融資産は32億ドルですが、2022年12月31日現在の現金と現金等価物は22億ドルです。私たちのすべての利用可能な現金と現金等価物、および流動金融資産は、普通口座、貯蓄口座、定期口座、または高流動性通貨市場基金に投資します。私たちの現金投資政策によると、将来の任意の投資には、定期預金、社債、商業手形、預金証書、政府証券、通貨市場基金が含まれる可能性がある。これらの投資は一般的な信用、流動性、市場、インフレ、外貨、金利リスクの影響を受ける可能性があり、私たちはこれらの投資の公正な価値で損失を達成したり、これらの投資を完全に損失したりする可能性があり、これは私たちの財務状況に否定的な影響を与えるだろう。私たちのキャッシュフローやポートフォリオに関する市場リスクは、私たちの運営結果、流動性、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

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私たちの業務の国際範囲により、私たちの資産、収益、キャッシュフローはいくつかの通貨レート変動の影響を受け、特にドル、ユーロと円の間の為替レート変動を受けています。私たちのアメリカ以外の収入は、私たちの製品がこれらの司法管轄区でマーケティング承認を得るにつれて増加し、私たちの製品が私たちの業務パートナーであろうと、私たちの協力者によって商業化されるだろう。ドルが特定の外貨に対して弱くなれば、私たちの収入は増加し、純収入に積極的な影響を与えるが、私たちの全体的な支出は増加し、マイナスの影響を与える。逆に、ドルが特定の外貨に強くなれば、私たちの収入は減少し、純収入にマイナス影響を与えるが、私たちの全体支出は減少し、積極的な影響を与える。為替レートの持続的な変動は私たちの経営業績と財務状況に影響を及ぼす可能性がある。

Argenx製品と候補製品の商業化に関連するリスク要因、新適応を含む

私たちの製品と他の候補製品が発売された後、私たちは商業化に成功する大きな挑戦に直面するだろう。

VYVGARTは、新しい適応または他の承認された候補製品における商業化、または私たちの任意の製品または候補製品が新しい市場に参入するために、私たちの販売およびマーケティング組織をさらに拡大し、第三者と協力し、特定の機能を第三者にアウトソーシングするか、またはそれぞれの何らかの組み合わせを使用することを要求するだろう。私たちはVYVGARTが承認したいくつかの国や地域で私たちの販売チームを設立し、拡大し続け、他の関連司法管轄地域でマーケティング承認を得たら、私たちの製品や候補製品を普及させるために、私たちの販売とマーケティング能力をさらに発展させる計画です。

私たちが私たちの販売とマーケティング能力を拡大することに成功しても、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの製品を効果的に発売したり、マーケティングすることができないかもしれません。専門的な販売チームを募集·訓練することは高価であり、独立した販売、マーケティング、および/または普及組織を拡大するコストは、私たちが予想しているよりも高いかもしれない。私たちは、規制行動、停止、停止またはストライキ、承認遅延、撤回、リコール、処罰、供給中断、私たちが依存する施設または第三者施設の不足または欠品、名声被害、流行病または自然災害または人為的災害が気候変動、製品責任および/または意外コストを含む、販売またはマーケティングの面でさらに困難に遭遇する可能性があります。また、販売員の募集と訓練は非常に時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。もしこのような発表が延期されたり、何の理由でも発生しなかった場合、私たちはこれらの商業化費用を早期または不必要に発生させ、私たちの販売とマーケティング担当者を維持または再配置できなければ、私たちの投資は損失します。

メディソン、再鼎医薬、Genpharm Services FZ-LLCとGenpharm)とHandok Inc.(韓都イスラエル、中東欧、中国大陸、湾岸協力委員会(GCC)と韓国。これらの合意によると、私たちの製品収入またはこれらの製品収入の収益性は、私たちが独自に開発した製品をマーケティングし、販売する場合よりも低いかもしれません。このような流通協定は、私たちの流通パートナーが私たちの製品に投入した資源の数や時間を含む、私たちの製品を商業化することを私たちの制御されないかもしれない。また、当社の流通業者が手配した義務を遵守して達成する意思や能力は、業務合併や流通業者の業務戦略の重大な変化の悪影響を受ける可能性があります。また、私たちは第三者と私たちの製品の販売とマーケティングの手配を成功させることができないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。

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私たちの製品と候補製品のビジネス成功は、新しい適応や投与方法を含めて、市場の受容の程度に依存する。

私たちの製品と候補製品は、新しい適応或いは投与方法を含み、もし承認され、市場に発売されれば、決して医者、患者、医学界或いは医療支払人が十分に受け入れられる程度に達しず、私たちは利益を得ることができないかもしれない。これは多くの要素に依存します多くの要素は制御できませんがこれらに限定されません

さらに、我々は、異なる適応を治療するための製品および候補製品を開発しているため、臨床試験において適応を評価する製品または候補製品の有効性および安全性の負の結果は、その製品または候補製品の有効性および安全性の認知に悪影響を及ぼす可能性がある

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異なる適応、これは私たちの名声、商業化努力、そして財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。

また，教育医療界や第三者支払者が我々の製品や候補製品のメリットを知るには大量の資源が必要である可能性があり，決して成功しない可能性がある。もし私たちの候補製品や既存製品の使用方法や新しい適応が市場に受け入れられなければ、これは私たちの収益能力に大きな悪影響を及ぼすだろう。ある製品が市場に認められても、それらは市場受容度を維持できない可能性があり、および/または市場規模は私たちに相当な収入を与えるのに十分ではないかもしれない。

私たちの薬物発見と開発は激しい競争に直面している。

医薬製品市場の競争は激しく、その特徴は疾病生物学に対する理解が迅速に増加し、技術が日進月歩で、市場に入る知的財産権の障壁が非常に強く、多くの会社が新しい治療法の創造、開発と商業化に参与したことである。これらの会社の多くは非常に老練で、常に戦略的に協力している。

自己免疫領域の競争は非常に激しく、多種の単一抗体に関連している(単抗)、他の生物製品および小分子は、AbbVie，Inc.のような大型製薬会社を含む多くの異なる会社によって販売または開発されている(AbbVie(Humira/リューマチ性関節炎)、入社(安進する(Enbrel/リウマチ性関節炎)、Biogen Inc.(Tysabr/多発性硬化症)、グラクソ·スミスクライン(グラクソ·スミスクライン(Benlysta/Lupus)、F.Hoffman-La Roche AG(羅氏)(Rituxan/ラベル外でよく使用される)およびJanssen製薬会社(Remicade/関節リウマチおよびStelara/乾癬)。また，これらや他の製薬会社ではモノクロナル抗体や他の生物製品が臨床開発されており，自己免疫疾患の治療に用いられている。

現在，我々のビジネス収入はGMGのVYVGART，VYVGART HYTRULO，VYVGART SCから来ている。我々は、VYVGARTと同レベルの製品、および私たちのいくつかの候補製品に類似した製品を含むGMGおよび他の自己免疫疾患を治療する製品を発売または開発している他の生物製薬会社からの激しい競争に直面し、引き続き直面することが予想される。他の(潜在的な)将来の適応に対する競争も激しく，我々は現在，我々の製品や候補製品の開発のためのほとんどの適応が大きく発展していることを開発あるいは計画している。例えばいくつかの新生児Fc受容体(FcRN2023年6月に承認された臨床的に開発されている阻害剤およびFcRN阻害剤Ryisgo(rozanolixizumab-noli)。アスリコンはSolirisとUltomirisをAchR−AB+の成人GMG患者の治療に，RyisgoをAchR−AB+またはMusk−AB+の成人GMG患者の治療に，ZilbrysqはAchR−AB+のGMG治療用の成人患者を販売していることも知られている。羅氏、ノワ製薬、CSL Behring、Grifols、S.A.、Curavac，Inc.，武田製薬有限会社、レミー遺伝子会社、免疫薬会社、デカルト治療会社、Horizon治療会社、Regeneron製薬会社/Alnylam製薬会社、ジョンソン革新会社(強生)などが重症筋無力症の治療に有効である可能性のある薬剤を開発している(マグネシウム.マグネシウム).

競争の激しい製品発表は、私たちの既存の製品と現在開発されている製品を含めて、私たちの製品の未来の販売を侵食するかもしれません。あるいは思わぬ製品の時代遅れになるかもしれません。このような発表は続いており、潜在的な競争製品は異なる開発段階にある。限られた国際輸液地点を用いた競争に直面する可能性もあり，特に新市場ではライバルが新製品を発売しているためである。私たちは、私たちの製品または候補製品が治療した疾患と類似した疾患および疾患を治療する競争的な製品が発売される時間または影響を正確に予測することができない。そのほか、著者らの競争相手と潜在競争相手は合格した科学、臨床研究開発と管理人員の募集と維持、臨床試験場の構築、臨床試験患者の登録及び著者らの製品開発と相補或いは必要な技術を獲得する方面で著者らと競争を展開している。

我々の競争相手が現在または将来的に同等またはより効果的で、より経済的で、より管理しやすい技術および製品を開発しないか、または将来的には、私たちの現在または未来のいかなる技術または製品でもないことは保証されない。

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競争相手の製品や技術プラットフォームは、私たちの製品や技術プラットフォームよりも速く、またはより大きな市場受容度を得ることができますが、競争相手の医療進歩や迅速な技術発展は、私たちの製品や候補製品や技術プラットフォームが、研究開発および商業化費用を回収できるまで競争力がなく、時代遅れになる可能性があります。もし私たち、私たちの製品と候補製品、あるいは私たちの技術プラットフォームが効果的に競争できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性が高い。

我々は新たな適応を含む生物製品として承認された製品および候補製品を獲得または求めることを意図しており、生物学的に類似した競争に直面する可能性がある。

アメリカでは“生物製品価格競争と革新法案”(BPCIA)生物学的に類似しているか、または米国食品医薬品局(FDA)と交換可能な生物学的製品のための短い承認経路を作成した(林業局)-許可された参考生物製品。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の専門期間内に、FDAが完全なバイオ製品ライセンス申請を許可した場合、別の会社はまだそれと競合する参照製品バージョンを販売する可能性がある(BLA)スポンサー自身の臨床前データと、良好な臨床試験を十分かつ制御するデータとを含む競合製品について、その製品の安全性、純度、および効力を証明する。

我々のいずれのBLAによりバイオ製品として承認された候補製品も，VYVGARTやVYVGART HYTRULOの場合のように12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。米国では、VVVGARTとVYVGART HYTRULOの規制独占期間は2033年12月に延長されると予想されている。EUの規制保護(孤立とデータ/マーケティング独占性を含む)は、2032年8月に欧州経済圏で満了する予定である(ヨーロッパ経済区)と2033年3月にイギリスで。これらの規制排他期の後、私たちは生物類似製品の特許主張を侵害する生物類似製品に対して私たちの特許権を実行しなければならない。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があり、またはFDAは、我々の候補製品を競合製品の参考製品とみなさないかもしれず、これは、予想よりも早く生物類似製品による競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、既存の州法によれば、交換可能な生物類似製品は、従来の非生物学的製品の模倣薬代替と同様の方法で、我々の任意の基準製品を代替することができる。いかなる交換不可能な生物類似製品も医療提供者によって代替することができるが、現行の法律によると、薬局は自動的に代替されない。このような代替の影響の程度は、まだ発展中のいくつかの市場と監督管理要素に依存する。

EUでは、生物模倣薬は汎用および製品カテゴリ固有のガイドラインに従ってマーケティング許可評価を行っている。2023年4月、欧州委員会はEU薬品立法を改正する提案を採択した。提案の形で通過すれば、欧州薬品管理局が薬品を管理する監督管理の枠組みは、データ期限の短縮と市場排他性を含むいくつかの変化が生じる。さらに、生物学的類似薬の使用を促進し、および/または潜在的な医療節約を増加させるために、いくつかのEU加盟国は、対応する参考製品の代わりに、医師が割当量または自動薬局を発行するような生物学的類似吸収措置を採用することを考慮している。いくつかのEU加盟国は1つ以上の生物類似競争者の市場進出に対して自動値下げを実施する。2022年9月ヨーロッパ医薬品局(EMA)とEU医薬品機関の責任者は、EUで承認された生物類似薬が、その参考製品および同じ参照製品の他の生物模倣薬と“交換”することができることを規定する共同声明を発表した。この声明は生物模倣薬の処方とヨーロッパのより大きな競争にさらに役立つかもしれない。生物類似競争の競争影響の程度はEU加盟国間と製品間で異なるが，生体模倣薬の全体使用量および革新製品の製品販売が生物類似競争の影響を受ける比率が増加している。

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制定と将来の立法は私たちの製品に対する需要に影響を与える可能性があり、これは私たちの業務と将来の運営業績に影響を与える可能性があります。

米国、イギリス、EU、その他の管轄地域では、医療システムの立法と規制面のいくつかの変化は、私たちの将来の運営結果に影響を与える可能性がある。患者に私たちの製品を使用して価格制御または制限を強制する政府法規、または政府の実体またはプロジェクトが私たちの製品に支払う価格を決定することは、私たちの業務に影響を与える可能性があり、このような法規や政策の変化は、私たちの将来の運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、欧州委員会が最近提案したEU医薬品立法改正提案が提案された形で採択されれば、データ減少の影響を受ける可能性があり、私たちの製品とEEAにおける候補製品の市場排他性が影響を受ける可能性がある。

特に、アメリカ連邦と州レベルはすでにいくつかの措置を取り続け、全体的に医療コスト、特に薬品コストの低減を求めている。米国の医療改革の高まりはインフレ低減法案を可決したことである(アイルランド共和軍2022年8月、米国衛生·公衆サービス部(HHS)法定数の薬品および生物製品の販売価格を直接協議し、これらの薬品および生物製品は毎年医療保険および医療補助サービスセンターによって提供される(細胞質)連邦医療保険B部分およびD部分の清算によれば、少なくとも11年間(単一由来薬物は7年)の高支出単一由来生物製品が承認されて初めて交渉する資格があり、交渉価格は選択年後2年後に発効する。2023年8月、米国政府は連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦に直面しているにもかかわらず、最初の10種類の交渉を受ける薬物を発表した。連邦医療保険D部分製品の交渉は2024年に始まり，交渉価格は2026年に発効し，連邦医療保険B部分製品の交渉は2024年に始まり，交渉価格は2028年に発効した。HHSは2024年9月1日までに協議の最高公允価格を公表し、法定最高価格を超えられない価格上限は2026年1月1日から発効する。

アイルランド共和軍はまた、インフレ率よりも高い速度で連邦医療保険D部分とB部分の薬品価格を向上させた製薬業者を処罰した。アイルランド共和軍はまた，連邦医療保険D部分加入者の自己負担支出を制限し，2024年からD部分福祉の設計を修正する。2025年からIRAは，加入者の最高自己負担コストを2，000ドルに大幅に低減し，新たに構築したメーカー割引計画により，メーカーにD部分加入者ブランド薬物処方コストの10%を自己払い最高限度額より低く，自己最高限度額に達すると補助金20%(この場合，計画も20%カバーを要求される)を要求することにより，連邦医療保険D部分での保険引き受け不足を解消した。これらの割引が加入者料金に占める割合は、自己支払い最高限度額(すなわち、D部分保険の保証不足段階)よりも現在低い場合に要求される割引パーセントを下回っているが、非常に高い費用患者にとって、自己最高限度額を超えるのに必要な新しいメーカー支払いはかなりのものである可能性があり、D部分保険加入者の薬品費用に対する製造業者の総支払いは、現在提供されている費用を超える可能性がある。これらのD部分設計変更はまた、D部分計画がいくつかの薬物をその処方から除外するように激励する可能性があり、これは、私たちの製品および候補製品の供給、需要、および定価に影響を与える可能性がある。

アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。アイルランド共和法を遵守しないメーカーは様々な処罰を受ける可能性があり、その中のいくつかは民事罰金を含む処罰額が大きい。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。これらの規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年から段階的に施行される。例えば，高支出単一由来薬物や生物製品販売価格交渉に関する条項は複数の訴訟で挑戦されているため，アイルランド共和軍の全経済影響は不明であるが，この法律の成立は我々の製品や候補製品の価格設定に影響を与える可能性がある。また，バイデン政府の2022年10月の行政命令に応えるために，HHSは2023年2月14日に報告を発表し，医療保険と医療補助革新センターテストの3種類の新しいモデルを概説し，これらのモデルは薬品コストを低減し，可獲得性を促進し，医療の質を向上させる能力に基づいて評価する。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。新しい司法管轄区では制限的な価格制御を採用し、既存の司法管轄区ではより厳しい制御を採用し、商業支払者がこれらのより低い価格を採用したり、適時または十分な価格を獲得または維持できなかったりすることも収入に不利な影響を与える可能性がある。私たちは価格設定圧力が世界的に持続されると予想する。

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また、米国州レベルでは、立法機関は、価格または精算制限、割引要求、マーケティングコスト開示および価格透明性報告、および他の国からの輸入および大量調達を奨励するための計画を含む、薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を制定し、実施している。各州もアイルランド共和軍や340億ドルの薬品割引計画のような連邦政策をもとに法律を制定している。私たちは将来、より多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも薬品を含む医療製品およびサービスのための連邦政府および州政府の支払い金額を制限する可能性があり、これは私たちの製品および候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。

一方、連合は医薬製品全体の立法枠組みを再開放した。2023年4月26日、欧州委員会は、2001/83/EC指令および(EC)第726/2004号、第141/2000号、または1901/2006号を含む既存の一般製薬立法を改正し、代替する新しい命令(COM/2023/192 FINAL)と新条例(COM/2023/193 FINAL)の提案を公表した(2001/83/EC指令および(EC)第726/2004号、または第1901/2006号条例(EU薬学立法)である。この提案は現在欧州議会と欧州連合理事会で一般立法手続きが行われているため、依然として変化する可能性がある。もし本当にあれば、EUの製薬立法は早ければ今後数年以内に施行される予定だ。医薬品不足の予防と緩和、模倣薬および生体模倣薬の市場参入の簡略化、規制負担の軽減(例えば、デジタル化を増加させることによって)、および新しいデータおよび/または市場排他性制度(例えば、最短期限を短縮し、同時にいくつかの要素を導入し、満たされれば、販売許可保持者の保護を延長する)、これらはすべて欧州委員会が追求している主要な目標である。立法手続きの結果が出る前に、特定の規制手続きへの影響は肯定的かもしれない。しかし，この提案を修正しなければ，ベースライン規制や孤児の排他性が短いため，Argenxなどの革新製薬やバイオテクノロジー会社にも負の影響を与える可能性がある。

私たちは政府の価格決定法、規制、そして法執行によって制限されている。これらの法律は、私たちが政府に受け取る可能性のある製品価格と、私たちの顧客が政府から受ける可能性のある補償に影響を与える。私たちがこのような法律を遵守しないことは私たちの業績、運営、および/または財政状況を損なうかもしれない。

アメリカでは、私たちの製品が連邦政府の精算や購入を受けるために、様々な政府計画に参加するように要求されています。私たちは医療補助薬品リベート計画、340 B薬品割引計画、連邦医療保険B部分、連邦医療保険D部分とアメリカ退役軍人事務部連邦供給スケジュール定価計画などの計画に参加した。要求は計画によって異なるが、これらの計画と私たちが参加する任意の他の計画では、いくつかの政府機関と合意し、価格を計算し、特定の政府機関に価格および他の情報を報告し、法定規定を超えない最高価格を受け取り、特定の製品のリベートと払い戻しを計算して支払うことが要求される。

計算は複雑で、一般的に私たち、政府機関、そして裁判所によって説明されるだろう。もし私たちが報告した価格が間違っていると確信すれば、私たちはこれらの価格を再申告し、追加のリベートや払い戻しを支払うことを要求されるかもしれません。もし私たちがミスでリベートを過小評価したり、政府に費用を多く受け取ったりする場合。しかも、不正確な価格設定や他のデータを提出することも処罰されるだろう。虚偽価格やその他の情報を故意に政府に提出したり、340 B保証エンティティに徴収した費用が法定最高価格を超えていることが発見された場合、重大な民事罰金を招く可能性があります。必要なデータの提出が間に合わない場合もあり、情報が1日遅れて民事罰金を支払う可能性もある。私たちはまた虚偽申告法と他の法律法規の告発対象になる可能性がある。また，誤報告やCMSへのデータの報告が間に合わなかったこともCMSが我々の医療補助払い戻しプロトコルを終了した理由である可能性があり，この合意により医療補助薬品払い戻し計画に参加した。CMSが私たちのリベート協定を終了すれば、連邦政府は連邦医療補助または連邦医療保険B部分に基づいて私たちが保険を受けている外来薬に何のお金も支払わないだろう。

アメリカは最近政府計画に基づいて追加的なリベートを徴収する立法を公布した。例えば，2024年1月1日から，2021年の米国救援計画により，メーカーが州医療補助計画に支払うリベートが廃止された。この上限を撤廃することは，大幅な値上げを経験した製品のために販売製品よりも多くの医療補助リベートを製薬業者に支払うことを要求する可能性がある。さらに、2023年1月1日に施行されたインフラ投資·雇用法案は、特定の単一由来薬物(生物製品および生体模倣薬を含む)のメーカーに、連邦医療保険に基づいて単独で費用を支払うことを要求する要求が追加された

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B部分は、少なくとも18ヶ月の期間であり、未使用または廃棄された部分が法規または規制の適用割合を超えた場合に、分配された薬剤の任意の部分に年間返金を提供するために、単剤容器または包装(払戻可能な単剤容器または使い捨て包装薬と呼ばれる)で販売される。メーカーは定期監査を受けなければならず、払い戻し可能な単剤容器や使い捨て包装薬品の払い戻しを受けていない企業は民事罰金を受ける。この要求はVYVGARTに適用され，我々の将来の他の製品に適用される可能性がある。したがって、今年から、私たちはCMS払い戻しを受けていない。私たちは払い戻し金額を減らす選択を評価するつもりだが、このような行動を取るのは時間と費用がかかるだろう。たとえ私たちがCMSに不足している返金金額を減らすために資源を投入しても、私たちは私たちの投資に値する減少を延期または失敗するかもしれない。

これらの政府価格報告と割引義務を遵守することは時間も高価であり、守らないことは巨額の罰金と処罰を招く可能性があり、これらはすべて私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは私たちの製品と候補製品のために十分な保証範囲や精算状態を得ることができないかもしれません。

GMG、VYVGART HYTRULOおよび私たちの候補製品のVYVGARTの販売は、承認されれば、米国および他の国/地域の政府医療計画(例えば、連邦医療保険BおよびD部分および連邦医療補助を含む)および他の国、商業健康保険会社および管理型医療機関がこれらの製品および候補製品に保険を提供し、十分な精算レベルを確立する第三者支払者にある程度依存するであろう。米国では、商業第三者決済者の間に統一された製品保証や精算政策はない。商業第三者決済者は彼らがどの製品のために支払い、精算水準を確立するかを決定する。商業支払者が自分のカバー範囲や精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。しかし、私たちが承認して開発した任意の候補製品のカバー範囲と精算金額については計画に基づいて決定される。1つの商業支払者が1つの商品に保険を提供することを決定し、他の商業支払者もその製品に保険と十分な補償を提供することを保証することはできない。また、商業第三者支払者が薬物に保険を提供することを決定することは、十分な販売率を承認することを意味するわけではない。各計画は，製品に保険を提供するか否か，製品のためにメーカーにどの程度の金額を支払うか，製品が処方のどの層に置かれるか，階段療法が必要かどうかを決定する。製品の処方中の位置は通常、患者がどのくらいの費用を払えば製品を得ることができるかを決定し、患者と医師の製品の採用に強く影響する可能性がある。

米国政府の医療計画の下でも，連邦医療保険や医療補助のように，カバー範囲や精算政策は大きく異なる可能性がある。連邦医療保険D部分は商業保険会社がCMSと締結した契約に基づいて管理されている。以上のように，これらの会社が運営する多くのD部分計画は保証範囲や補償政策に大きく異なり，これらの会社が提供するビジネス計画と非常に類似している。連邦医療保険B部分と医療補助カバー範囲と精算料率はより統一されているが，医療補助計画であっても，そのカバー政策や精算料率は州によって異なる。

自分の病状に応じて処方治療を受けた患者やこのようなサービスを処方した提供者は，通常第三者支払者に依存してすべてまたは一部の関連医療費を精算する。患者は保険を提供しなければ、私たちの製品を使用することはあまりできません。私たちの製品の大きなコストを支払うのに十分な費用を精算するのに十分です。また、第三者決済者は通常、毎年時々支払率を更新して修正する。この更新は私たちの製品に対する需要に影響を与える可能性があります。もし患者が私たちの製品を服用したら、承認されれば、単独で製品コストを精算することはありません。

第三者支払者が製品に保険を提供するかどうかを決定するプロセスは、製品価格を決定するプロセス、または第三者支払者が製品のために支払うべき支払率を決定するプロセスから分離することができる。政府や個人医療保険会社のような第三者支払者が十分な補償レベルを得ていても、慎重に検討し、製品のカバー範囲を疑問視し、製品の料金に挑戦するようになってきている。ますます多くの第三者支払者は生物製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、製品の定価に挑戦することを要求している。私たちはまた、特定の疾患の保険範囲と精算金額が合理的であることを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない

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薬です。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。

また、引受政策や第三者支払人の売出し率は随時変化する可能性がある。したがって、1つまたは複数の適応においてマーケティング承認を得た1つまたは複数の製品が有利な保証および精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない保証政策および精算料率が実施される可能性がある。例えば，VYVGARTは米国でGMG治療の有利なカバー範囲や精算状態を獲得しているにもかかわらず，治療基準の制限により，VYVGARTや任意の他の適応を獲得する機会が支払者のカバー範囲が限られていることにより減少または制限される可能性があり，そのすべてのビジネス潜在力の実現を阻害する可能性がある。さらに、1つの適応治療における我々の製品の保証範囲および精算レベルは、以前にマーケティング承認を得たか、またはその後にマーケティング承認を得る可能性がある製品または他の適応候補製品の保証範囲および精算レベルに悪影響を及ぼす可能性がある。不十分な保険や精算は、私たちの製品に対するいかなる重大な需要も減少または完全に阻止する可能性があり、および/または、私たちの特定の市場または適応への参入を完全に阻止する可能性があり、これは、私たちの大量の収入の発生を阻止したり、利益を達成することを阻止したりすることができ、これは私たちの業務、財務、および運営結果に悪影響を及ぼすだろう。

多くの国/地域では、処方薬の価格設定、カバー範囲、清算レベルは政府によってコントロールされており、私たちと私たちの協力者は、私たちに有利または私たちまたは私たちの協力者に必要な条項で保証、定価、および/または精算を得ることができず、私たちまたは私たちの協力者がこれらの国/地域で私たちのマーケティング製品を商業化することに成功しているかもしれない。一部の外国の国では、薬品の提案価格は必ず承認されなければ、合法的に発売されることができない。薬品の定価と精算を管理する要求は国によって異なり、現有の、新しいと新興の薬物と治療の臨床有効性、コストとサービス影響を考慮する可能性がある。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御制度をとることもできる。もし私たちの協力者が海外で私たちの製品を販売できない場合、あるいは私たちが海外で販売している製品のカバー範囲や精算範囲が限られていたり、遅延したりすれば、私たちの運営結果は影響を受けるかもしれません。

私たちが孤児薬物指定を取得できなかった場合、または私たちの製品および候補製品をカバーする有効かつ実行可能な特許がなく、私たちの製品または候補製品の孤児薬物独占経営権を獲得および/または維持できなかった場合、私たちの競争相手は同じ疾患を治療する製品を販売することができ、私たちの収入は減少する可能性がある。

孤児医薬品法によると、1つの製品がまれな疾患や疾患を治療しようとしている場合、米国では患者数が20万人未満であると定義されているか、または米国では患者数が20万人を超え、米国では米国の販売から開発薬のコストを回収することが合理的に期待されていない場合、FDAはその製品を孤児薬として指定することができる。EUでは、EMAの孤児薬物製品委員会の提案に基づき、欧州委員会は孤児薬物指定を承認し、診断のための製品の開発を促進する。生命または慢性衰弱を脅かす疾患を予防または治療し、その影響は、EUの10，000人当たり5人以下であるか、またはインセンティブ措置なしに、EUでの薬物販売が、薬物または生物製品への必要な投資の理由があることを証明するのに十分ではない可能性が高い。いずれの場合も，このような疾患を満足できる診断，予防または治療する方法がなければならない，あるいは，そのような方法があれば，薬物はその疾患の影響を受けている人に大きな利益を与えなければならない。

米国では，孤児薬物指定は一方に税金優遇やユーザ費用減免などの経済的インセンティブを得る権利がある。さらに、1つの製品が孤児によって指定された適応を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAが、限られた場合を除いて、別の出願人が提出した同じ適応について同じまたは類似の生物製品を販売する他の任意の出願を承認することができないことを意味する。1つの生物製品が他の製品と同一であるか否かは、この2つの製品が同じ主要な分子構造特徴を有するか否かに依存する。しかし、孤児指定は規制審査と承認過程の持続時間を短縮しない。

EUでは，孤児薬物指定は，費用の低減や費用の免除，薬物や生物製品の承認後10年間の市場排他性など，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。この期限を短縮することができる

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この製品が十分に利益があり、市場排他性を維持するのが合理的であることを証明するのに十分でないことを含む、孤児薬物指定基準をもはや満たしていない場合、6年間である。私たちが私たちの1つ以上の製品および候補製品の孤児薬物地位を獲得または失うことができない場合、私たちは上述したインセンティブおよび市場排他性を得ることができないか、または得られなくなる可能性があり、これは、全体的な開発コストを増加させ、生体模倣薬を含むそのような製品と候補製品との競争地位を低下させる可能性がある。類似した考慮事項はイギリスにも適用される。

私たちは時々アメリカやEUで私たちの製品と候補製品のために解決するいくつかの適応に孤児薬物の称号を求めるかもしれない。例えば、2017年9月、FDAはefgartigimodによるGMG治療の孤児薬物指定を許可し、VYVGARTを承認した後、FDAはVYVGARTによるGMG治療の7年間の孤児薬物独占特許権を付与し、これらの患者は抗アセチルコリン受容体である(Achr)抗体陽性(ACHR-AB+)である。2022年7月、FDAはVYVGART HYTRULOの孤児薬物指定を許可し、VYVGART HYTRULOの承認後、FDAはAChR-AB+成人患者のGMGを治療するために、この製品の7年間の孤児薬物独占経営権を付与した。2019年1月、FDAはefgartigimodによる原発免疫性血小板減少症の治療を承認した(ITP)およびcuatuzumabを用いた急性骨髄性白血病の治療(急性骨髄性白血病)、2021年8月、FDAは組換えヒアルロニダーゼPH 20の使用を許可した(RHuPH 20)慢性炎症性脱髄性多神経障害の治療(CIDP)である。2020年6月、日本厚生労働省(MHLW)efgartigimodによるGMG治療の孤児薬物指定が承認され、2022年1月、衛生部はGMG治療のためのVYVGARTの使用を許可した。また，2022年12月，厚労省はVYVGARTをITP治療に用いる孤児薬の指定を許可した。VYVGART治療ITPの承認申請は初めて提出され，世界的に先駆的であるが，2024年第1四半期に承認される見通しである。私たちが入手可能なこれらの指定または将来の指定については、治療製品の開発に関連する不確実性のため、このような適応を得た最初のこれらの薬剤の発売承認ではない可能性があり、承認後に孤児指定を受けることはないかもしれない。さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応を承認することを求める場合、米国での独占営業権が制限される可能性があり、またはFDAが指定要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、またはこのようなまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品が保証されない場合、独占営業権を失う可能性がある。また、異なる活性部分または異なる主要分子構造特徴を有する異なる薬剤が同じ条件のために許可されることができるので、製品の残留薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる活性部分または異なる主要分子構造特徴を有する異なる薬剤が同じ条件から保護されることができるので、競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、監督機関が後者の薬物がより安全で、より有効或いは患者看護に重大な貢献をしていると結論した場合、FDA、EMA或いは他の外国の監督管理機関はその後、同じ状況に対して同じ主要な分子構造特徴を有する同じ薬物を承認することができる。

他の政府法規に関連するリスク要因

私たちは医療の法律、法規、そして法執行の制約を受けている。このような法律を遵守しないことは私たちの業績、運営、および/または財務状況を損なうかもしれない。

私たちの現在と未来の業務は、私たちの顧客と第三者支払人によって直接または間接的に行われる可能性があり、アメリカ連邦と州、EU、日本、中国、イギリス、カナダ、イスラエルおよび他の司法管轄区の様々な医療法律を遵守し、反リベート法規、反賄賂、反腐敗条項、反詐欺法規、虚偽クレーム行為を含み、米国連邦“反リベート法規”を含む(AKSアメリカ連邦食品医薬品化粧品法案(FDCA)、“虚偽申告法”など。私たちが市場で承認された任意の製品の推薦と処方では、医療提供者、医師、他の人が主要な役割を果たしている。これらの法律は、私たちが提案した販売、マーケティング、教育計画に影響を与える可能性があり、第三者支払者、私たちの臨床研究計画に参加する医療専門家、承認された製品を推薦、購入、または提供する医療専門家、およびマーケティングによって承認された製品をマーケティング、販売、流通を通じて販売する他の当事者の業務および財務スケジュールを制限する可能性があります。

また、私たちの現在および将来の業務は、他の医療に関する法律や法規の要件を遵守し、私たちが業務を行う管轄区域の規制機関の法執行を行わなければならない。例えば、医師に福祉または利点を提供して、処方、推奨を誘導または奨励し、

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EUまたはイギリスに属する国では、通常、裏書き、購入、供給、注文、または医療製品の使用は許可されていない。いくつかのEU加盟国は、一般的な不正行為を誘導または奨励するために、このような福祉と利益の提供を明確に禁止する法律を制定しており、イギリスも2010年に“反収賄法”によって類似の制限を制定した。このような法律に違反することは、巨額の罰金と監禁、そして関連した名声の損害を招くかもしれない。私たちはまたEU指令2001/83/ECと2012年の人類薬品法規の制約を受けた。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。

異なるコンプライアンスまたは報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、連続的に変化するコンプライアンス環境および強力かつ拡張可能なシステムを維持することは、私たちまたは私たちの協力パートナーが1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。私たちは様々な医療法律と法規に適合することを確実にするために、私たちの内部道徳とコンプライアンス機能と計画を拡大、強化、改善し続けている。内部コンプライアンス計画の拡張と維持は巨額のコストに関連しており、私たちは投資を行い、適用された法律法規の遵守を確保し、最大限の努力を尽くしているにもかかわらず、この計画は完全に成功しない可能性がある。なぜなら、私たちの政策と手続きが常に遵守されることが保証されないか、または私たちの従業員、コンサルタント、下請け業者、代理店、およびパートナーがすべてのコンプライアンス違反を効果的に検出および/または防止するためである。

政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちの政府法規に適用される可能性があることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政調査、処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、米国のMedicareおよびMedicaidのような政府援助の医療計画から薬品を除外する可能性があり、もし私たちがこれらの法律違反に関する告発、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決するために、会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合、追加の報告要求と監視を受ける可能性があります。このような調査を管理し、そのような行動または処罰のいずれかに対して抗弁または控訴することは、高価で時間がかかる可能性があり、大量の財政および人的資源を必要とする可能性がある。したがって、私たちがこのような政府調査を管理することに成功したとしても、および/または、私たちに提起または適用される可能性のある任意のそのような行動または処罰に対して抗弁または控訴しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合するようにする努力は、多くのコストにも関連しています。

これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境の急速な変化の影響を受けている。連邦と州法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。ビジネス手配が適用される医療保険法に適合することを確保することや，政府当局が行う可能性のある調査に対応することは，時間や資源がかかる可能性があり，会社の業務への関心を分散させる可能性がある。

私たちの業務のすべての方面は、臨床前、臨床試験、マーケティングと商業化から、厳格な監督管理を受けており、関連する規制機関のいかなる遅延も私たちの開発と承認過程を危険にさらし、あるいは他の一時停止、拒否、または承認撤回を招く可能性がある。

候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちは広範な臨床前試験と臨床試験を完成して、私たちの新薬の研究を支持しなければならない工業)または米国または日本でINDを申請することを計画しているか、またはわれわれの臨床試験出願(CTAイギリスやEU、または他の司法管轄区での同様の申請。もし可能であれば、INDまたはCTAまたは同様の臨床前計画申請を予想されるタイムラインで提出できるかどうかは確認できない。INDやCTAや同様の申請の提出がイギリスの医薬品や保健製品規制機関につながることも保証できません(MHRA)、EMA、FDA、MHLW(総称して関連監督部門)または他の規制機関は、臨床試験の開始さえ可能にしている。

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臨床試験は、関連する規制機関及び他の適用規制機関の法律要求及び法規に従って行われ、これらの政府機関及び機関審査委員会の監督を受けなければならない(IRBs)と臨床試験を行う医療機関の倫理委員会。また、臨床試験は良好な臨床実践に適合しなければならない(そのほか、臨床試験は良好な臨床実践に適合しなければならないGCPs)および現在の良好な製造仕様に従って生産された製品および候補製品の供給(CGMPs)やその他の法規。臨床試験が我々，このような臨床試験を行う機関のIRBsや倫理委員会，関連規制機関や他の同様の規制機関のデータ審査委員会やデータ安全監視委員会が一時停止または終了すると，遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は、様々な原因のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、関連する監督部門または他の適用機関が臨床試験操作または臨床試験場所を検査することによる臨床休止、予見できない安全問題または副作用(私たちの製品および候補製品が属するカテゴリに関連する問題を含む)、製品または候補製品の使用がメリットがあることを証明できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足することを含む。

もし私たちの製品または候補製品の任意の臨床試験の完了が遅れたり終了したりすれば、私たちの臨床試験コストは増加する可能性があり、私たちの製品と候補製品の商業的見通しが損なわれる可能性があり、これらの製品と候補製品から製品収入を創出する能力は延期されるだろう。重大な臨床試験遅延は，我々の競争相手が我々よりも先に製品を市場に出したり，独占的な商業化製品や候補製品を持つ時間を短縮したりする可能性がある。

また、マーケティングを希望する各管轄区域で個別の規制承認を受けなければならないが、1つの規制機関の承認は他の規制機関の承認を確保していない。承認手続きは国によって異なる可能性があり，時間の経過とともに変化する可能性があるため，追加の臨床試験が必要となる可能性があり，承認に要する時間が異なる可能性がある。私たちはそのような承認が私たちが予想していた時間内に得られるか、または根本的に得られないという保証がない。また，新たな適応でVYVGARTの承認申請を提出する予定であるが，このような申請が受け入れられる保証はないか，予想されるスケジュールで承認されるか，まったく保証されない。

VYVGARTまたはVYVGARTの任意の新しい処方が、VYVGARTによって承認された国/地域以外の1つまたは複数の司法管轄区域で承認されていない場合、またはそのような承認が大幅に延期された場合、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの既存の他の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のある任意の候補製品は、いかなる他の司法管轄区域でも、または規制部門の承認を得ることを指示しないかもしれない。

さらに関連する規制部門は 広範囲で持続的な独特な規制要求が適用されるかもしれない。例えばこれらは

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すべての関連する規制機関および適用機関の法規、要求またはガイドラインを遵守するコストは巨大である可能性があり、遵守しなければ、罰金、禁止、民事処罰、私たちの製品のマーケティング許可申請の拒否、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁を招く可能性があり、これらはいずれも、私たちおよび/または私たちのパートナーのコストを著しく増加させたり、私たちの候補製品の開発と商業化を延期したりする可能性がある。現在、私たちの研究計画と候補製品開発の残りの仕事を完成させるために必要な努力の適切な性質、正確な時間、詳細なコストは保証または知ることができません。

私たちはプライバシーの法律、規制、そして潜在的な法執行の制約を受けている。私たちがこのような法律を遵守しないことは私たちの業績、運営、および/または財政状況を損なうかもしれない。

プライバシー法、法規と潜在的な法執行は著者らの業務と特に関連している。著者らは臨床開発活動、発売後に監督義務と関連活動を許可する背景の下で患者データを収集、保存と処理し、敏感な健康データ及び血液或いは組織などの人類生物サンプルを含む。私たちはまた定期的に第三者と協力して、第三者代表たちや彼らが収集したデータを使用することを求めたり、私たちの研究や商業活動を促進するために、これらの第三者と私たちが収集したデータを共有することを求めるかもしれません。

EU一般データ保護条例(GDPR)個人データの越境移転に関する要件を含む、企業に広範な厳しい要求が加えられている。GDPRは、特定の比較的軽微な違反に対して1，000万ユーロまたは前会計年度の世界総売上2%までの罰金を科すことを含む、規定を遵守せずに重大な処罰を加えることを許可し、前会計年度の2，000万ユーロまたは世界の総売上4%までの罰金を含む。我々はGDPRで要求される適切な解釈の不確実性に直面しており，データ保護当局や裁判所がGDPRを解釈する際に要求されるすべての措置を実施することに成功しない可能性がある。

また、EU加盟国の国家法律はGDPRから部分的に外れ、異なる国で異なる義務を課す可能性があるため、EU統一の法的構造では作動できない。また，遺伝子データを扱う分野では，GDPRはEU加盟国の法律がより多く，より具体的な要求や制限を加えることを明確に許可しているが，欧州諸国の法律はこの分野で従来大きく異なり，追加的な不確実性を招いている。

英国はEU離脱後、GDPRとほぼ同じ条文を踏襲してきたイギリスGDPR)である。イギリス政府は最近この制度の改革を発表した。上記と類似した懸念は，イギリスGDPRや他のイギリスデータ保護ルールの遵守にも適用される。

プライバシー法はヨーロッパで引き続き発展し、拡大されている。例えば、2002年7月12日に欧州議会と理事会第2002/58/EC号指示(改訂された電子プライバシー指示)電子通信、クッキーおよびオンライン監視、および他のデジタルプライバシーに関連する厳格なプライバシー要件を満たすために、EU加盟国に法律を実行することが要求される。このような要求に違反することは罰金や刑事制裁を含む行政措置につながるかもしれない。EUは電子プライバシー指令の代わりに新しい電子プライバシー法規を制定しており、新しい電子プライバシー法規は私たちの業務に追加の義務とリスクを加える可能性がある。

EUやイギリスのほか、プライバシーやデータ保護の法律·法規は、米国、日本、カナダなど、私たちが事業を展開している他の司法管轄区域を含む世界各地で発展·拡張され続けている。このような法律と条例は個人データの処理にますます多くの制限と義務を加え、遺伝子データなどの敏感な個人データを含む。例えば、アメリカでは、“経済と臨床健康情報技術法”によって改正された1996年連邦“健康保険携帯性と責任法案”は、個人が識別できる健康情報のプライバシー、安全、伝送に対して具体的な要求を提出し、2018年の“カリフォルニア消費者プライバシー法”のような新しい州プライバシー法を制定した(CCPA)および2023年ワシントン“私の健康私のデータ法案”は、プライバシー通知において特定の開示を提供し、その個人データに関連するいくつかの権利を住民に提供することを含むが、これらに限定されない包括された企業に義務を課す。さらに、自分は

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2023年1月1日、2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)立法がカバーする企業に追加的な義務を課し、特定の敏感な個人情報における消費者の権利を拡大することを含む“海外腐敗防止法”を大幅に改正する。CPRAはまた、CCPAおよびCPRAを実施し実行する権限を付与される新しい国家機関を作成した。また、米国では、一部の州でも同様の法律が制定されており、他の多くの州でも同様の法律が提案されている。CCPAおよびCPRAの影響は重大である可能性があり、私たちのデータ収集または処理のやり方や政策を修正し、規制法および/または訴訟における私たちの潜在的なリスクを遵守し、増加させるために、大量のコストと支出を生成する必要があるかもしれない。もし私たちがデータ保護機関の調査を受けたら、私たちは罰金と他の処罰に直面するかもしれない。このようなデータ保護機関のどのような調査または告発も、私たちの既存の業務および新しい顧客または製薬パートナーを引き付け、維持する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた、いくつかのデータ保護機関が現行の法律を解釈する際に彼らに適用される現在(特に未来)のデータ保護義務による潜在的なリスクを開放するために、顧客または製薬パートナーが私たちの製品および解決策を使用し続けることを躊躇し、または拒否する場合に遭遇する可能性がある。これらの顧客や医薬パートナーも，任意の他のコンプライアンス方法はコストが高すぎ，負担が重すぎ，法的に不確実すぎたり反感を抱いたりする可能性があるため，我々と商売をしないことにした。上記のいずれも、私たちの業務、見通し、財務状況、および経営結果を損なう可能性があります。

反腐敗法律および法規、反マネーロンダリング法律および法規、経済制裁および/または輸出規制法規、および持続可能性に関連する法律など、私たちの業務を管理する他の法律を遵守しないことは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは、複数の司法管轄区域で公布された反腐敗、反マネーロンダリング、経済制裁、投資制限、詐欺防止、輸出規制などに関する様々な法律法規の制約を受けているか、または制限されている可能性がある。その中には、英国の“2010年反賄賂法”と改正された米国の“1977年海外反腐敗法”が含まれており、外国人官僚のいかなる行為や決定に不正な影響を与えるための支払い、要約や承諾などを禁止している。私たちの業務的性質は私たちが外国の官僚たちと大きな相互作用をすることを意味する。我々はまた、米国財務省外国資産規制事務室、米国政府その他の機関、イギリス財務省、イギリス政府の他の機関、EUや国連などの機関が実施する経済制裁と輸出規制規則と法規の制約を受けている。輸出入法規、経済制裁法規または関連法規の任意の変化、既存の法規の実行または範囲の変化、またはこれらの法規が対象とする国、政府、個人または技術の変化は、国際的に私たちの製品を製造、輸入、輸出、または販売する能力を低下させる可能性がある。私たちの製造、輸入、輸出、または私たちの製品を販売する能力に対するいかなる制限も私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちはこのような規則と規定を遵守することを確実にするメカニズムを持っている。しかし、私たちの政策および手続きが常に遵守されることは保証されないし、私たちの従業員、コンサルタント、下請け業者、代理、およびパートナーが適用されたコンプライアンス制度に違反することを効果的に検出および/または防止するだろう。したがって、規定を遵守しない場合、私たちは、私たちへの経済制裁、責任ある従業員およびマネージャーへの監禁、輸出入特権、名声被害、およびそれによる収入および利益損失を含む重大な民事または刑事罰を受ける可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および運営に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

また、ますます多くの投資家、規制機関、自律組織、その他の利害関係者は環境、社会、ガバナンスを制定することに興味を示している(ESG)目標を提供し、これらの目標を達成するために取られたステップを新たに提供し、より強力に開示することを要求する。連合の関連立法構造もまたそれに応じて変化している。例えば、2023年1月5日、欧州議会と欧州理事会2022年12月14日の(EU)2022/2464号指令は、企業持続可能な開発報告に関する(EU)第537/2014号条例、2004/109/EC号指令、2006/43/EC号指令、2013/34/EU号指令(EU)第537/2014号を改正したCSRD)が発効します。この新しい指示は会社が報告しなければならない社会と環境情報の規定を強化する。これは、ESG情報の報告を要求される会社の範囲を拡大し、開示すべき深さを増加させる。CSRDは，持続可能性の問題が会社にどのように財務リスクをもたらす可能性があるか，会社自身の人や環境への影響を報告することが求められる二重重要性分析を導入している。CSRDはEUの大手企業、EUの“大型グループ”の親会社、EUに上場する中小企業に適用される。EUの売上のハードルとEUの支店を含むいくつかの基準に適合する非EU会社にも適用されます

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付属会社です。報告すべき具体的な情報はヨーロッパ持続可能な開発報告基準に掲載されている(ESRS)である。CSRDに制約されている会社は、そのクラスに応じて報告要件を交互に遵守しなければならないだろう。EUの大手会社の資格を満たし、すでに非財務諸表の発表が義務付けられている上場企業については、2024年1月1日以降の財政年度からESRSに基づいて強制的な持続可能な発展報告を発表する必要がある。これは、2025年に、CSRDの要求に応じた持続可能な開発報告書を初めて発表し、2024年度の年次報告書に盛り込むことを意味しています。オランダ政府はCSRDをオランダの立法に施行している

これは、2025年には、2024年の財政年度に規定されたESG情報をカバーする最初のCSRD報告書を発表しなければならないことを意味する。オランダ政府はCSRDをオランダの立法に施行している。2023年7月、オランダはCSRDのいくつかの要素(CSRD報告書の保証と上場企業への適用性の要求を含む)を実施し、公衆相談を提出し、相談期間は2023年9月に終了する法案草案を発表した。また、2023年11月には、CSRDのいくつかの要素(CSRDの範囲内の会社に対する開示義務、保証規則、実施スケジュールを含む)を実行し、パブリックコメントを提出し、相談期間は2023年12月に終了するオランダ法令草案を公表した。EU加盟国が地方レベルでCSRDを実施する最終日が2024年7月6日であることを考慮すると、オランダ政府は近い将来に議会討論を進め、上記の法案と法令草案を可決する必要がある。

同様に、米国証券取引委員会は、2024年3月6日に、気候関連リスクの強化と標準化、範囲1と範囲2の温室効果ガス排出及び気候関連金融指標の気候関連開示のための最終規則を採択した(“アメリカ証券取引委員会”気候ルール)である。外国の個人発行者と大型加速申告機関として、気候関連の定量的かつ定性的な開示を含む2025年12月31日までの会計年度の20−F表における“米国証券取引委員会気候規則”の開示要件の遵守を開始する必要がある

新しいESGイニシアティブおよび法規に応答するために、私たちは、ESG事項に関連する戦略、ポリシー、またはプログラムを自発的に選択するか、または採用することを要求される可能性がある。報告書は、米国証券取引委員会気候規則に基づいて報告することを含む持続可能な開発目標と趣旨を報告し、大量の資本と人的資源を費やす可能性があり、コア運営事項に対する管理層の関心を分散させる可能性がある。報告書はまた、私たちの運営および名声に悪影響を及ぼす可能性のある情報の開示をもたらす可能性があり、これは追加的なリスクの開放をもたらす可能性がある。任意のESG報告義務を正確に遵守できないことは、法執行行動、制裁、名声損害、または個人訴訟をもたらす可能性がある。

私たちは環境コンプライアンスや救済活動に関連した責任と巨額の費用に直面するかもしれない。

私たちの業務は、私たちの研究、開発、テスト、第三者製造活動を含めて、多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、私たちはこれらの法律と法規に責任を負わなければならないかもしれません。

もし私たちまたは私たちのCMOのうちの1つまたは第三者流通業者、製造業者、ライセンシー、または協力営業者がこのような法律および法規を遵守できなかった場合、このような不遵守は、巨額の罰金、処罰、または他の制裁をもたらす可能性があり、これはまた、私たちの業務に大きな名声損失をもたらす可能性がある。

私たちは、私たちの危険や生体材料への曝露に関する責任を含む、私たちの現在および歴史的活動に固有の環境責任のリスクに直面している。しかも、環境、健康、そして安全法規はもっと厳しくなっている。私たちと私たちのCMOは未来の環境コンプライアンスや救済活動に大量の費用を発生させる必要があるかもしれません。この場合、私たちの生産と開発は中断または遅延する可能性があり、私たちの財務状況と経営結果は重大な悪影響を受ける可能性があります

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Argenx製品と候補製品の開発と臨床試験に関するリスク因子

他の適応または他の製品または候補製品においてVYVGARTの識別、選択、および開発に成功できなかったことは、私たちの成長能力を弱める可能性がある。

我々の長期成長戦略は、最終的に任意の候補製品または新しい適応を決定するか否かにかかわらず、新たな適応のためのVYVGARTを含むより多くの製品および候補製品を開発およびマーケティングする必要がある。この戦略の成功は、私たちが識別、選択、開発し、最終的に有望な製品を商業化する能力にある程度依存する。私たちは正確、正確、信頼できる科学データに深刻に依存して、将来性のある候補製品と製品を識別、選択し、開発します。したがって、私たちの業務決定は、第三者からのデータを含む不正確、不適切、または詐欺的な科学的データの悪影響を受ける可能性がある。私たちは製品と候補製品の研究開発に重点を置いた科学データにおける私たちのいかなる違反も、私たちの成長能力を損なう可能性があることを決定するために使用されます。正確な科学データがあっても，我々の技術プラットフォームでは，さらなる開発に適した製品や候補製品をより多く発見·生成できない可能性がある。

私たちがより多くの候補製品を決定したとしても、有害な副作用、限られた治療効果、または他の表明は、関連する監督部門および他の規制部門の承認または市場認可を得ることができる特性を得ることができない可能性があり、それらは臨床開発に適していない可能性がある。例えば，われわれは2023年11月に，成人ITP患者においてVYVGART HYTRULOを評価するAdvance−SC臨床試験が慢性ITP患者の持続血小板数反応の主要な終点に達していないと発表した。副次的端点も要求を満たしていない.2023年12月、成人尋常性天疱瘡におけるSC efgartigimodの評価のための第3段階からのTOPLINEデータを発表した(太陽光発電)と葉天疱瘡(フェノール樹脂)は、最小用量のステロイド治療下で、PV患者が完全寛解後に完全寛解の主要終点に達する割合を示している(CRMIN)SC efgartigimodとプラセボとの間に有意差は認められなかった。そこで，天疱瘡のさらなる発展を求めず，その持続的な重篤な自己免疫適応においてefgartigimodの臨床開発を優先する予定である。我々の技術的方法に基づいて新たな適応で候補製品やVYVGARTの識別，開発，商業化に成功できなければ，将来的に製品や協調収入を得ることができない可能性がある。

VYVGARTはVYVGARTが承認された国でGMG治療の規制承認を受けている。Efgartigimod、empasiprubart、およびARGX-119を含む他の製品および候補製品は、臨床前開発段階にあるか、発売承認を待っている。

必要な規制承認を得て私たちの任意の製品や候補製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたはこれらの候補製品の協力者は、私たちの製品が人間にとって安全で効果的であることを成功的に証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成までに数年かかる可能性があり，その結果自体も不明である。また，早期臨床試験や1つの適応の成功は，以降の臨床試験や他の適応の成功を保証することはできない。

関係部門の承認を得るのに要した時間 監督管理 当局は予測不可能であるが，臨床試験開始後に獲得されると，通常数年を要し，規制当局の実質的な裁量や解釈を含む多くの要因に依存する。この長い承認過程および将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、新たな適応を含む任意の候補製品を市場に出すことができない可能性がある。私たちは進行中あるいは計画中の臨床試験で遅延に遭遇する可能性があり、原因は多種多様で、規制承認を遵守する上での私たちの制御範囲を超えており、これは試験の時間に悪影響を及ぼす可能性がある3.D項です“リスク要因—他の政府法規に関連するリスク要因—私たちの業務のあらゆる面は、臨床前、臨床試験、マーケティング、商業化から、厳格な監督管理を受けており、関連する監督機関のいかなる遅延も、私たちの開発と承認過程を危険にさらし、あるいは他の一時停止、拒否、または承認撤回を招く可能性がある“と述べた

もし私たちが規制部門の製品や候補製品に対する承認をタイムリーにあるいは根本的に得ることができなければ、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。

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私たちの臨床試験は失敗し、将来も失敗する可能性があり、成功しても、私たちの製品や候補製品は規制部門の承認を得られないか、あるいは規制部門の承認が延期される可能性があります。

臨床試験を開始しても，我々の開発努力は成功しない可能性がある。私たちの多くの臨床試験は盲目であり、これは成功の結果が見えない可能性がある場合に巨額の費用を発生させる可能性がある。われわれが前臨床試験あるいは予備臨床試験から積極的な結果を得ても，われわれは将来の臨床試験で同様の成功を収めることはできないかもしれない。

規制当局による私たちの製品または候補製品の承認は、様々な理由で延期または拒否される可能性があります

このようなすべての状況は私たちの業務、経営結果、そして財務状況に大きな損害を及ぼす可能性がある。

私たちがますます多くの臨床試験を行うことに伴い、EU、イギリス、アメリカ以外の国で行われた臨床試験を含む、私たちも操作上の挑戦に直面する可能性があり、これは私たちをさらに遅延と費用に直面させるかもしれません。輸送コストの増加、追加の規制要求、および非EU、非イギリスと非アメリカの契約研究組織(CRO)と、関連規制当局の未知の臨床調査者に関連するリスクに曝露させ、異なる診断、スクリーニング、および医療看護基準を適用する。

もし私たちの製品または候補製品の任意の臨床試験の完了が遅れたり終了したりすれば、私たちのビジネスの将来性は損なわれる可能性があります。臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす可能性がある。臨床試験の開始遅延または完了をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否されたり、私たちの候補製品の開発が早期に停止したりする可能性もある。重大な臨床試験遅延は，我々の競争相手が我々よりも先に製品を市場に出したり，独占的な商業化製品や候補製品を持つ時間を短縮したりする可能性がある。

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もし私たちが私たちの任意の候補製品の承認を加速させることを決定すれば、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が上場承認される可能性も増加しないかもしれない。加速経路で承認を得ることができない場合には、予想以上の追加臨床試験を行う必要がある可能性があり、必要な上場承認を得る費用を増加させ、必要な上場承認を得る可能性を低下させ、および/または必要な上場承認を得る時間を遅らせる可能性がある。

未来に、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の承認を加速させることを決定するかもしれない。例えば、FDAの加速承認計画によれば、FDAは、深刻または生命に危険な疾患または状態の治療のための医薬または生物製品を承認することができ、この医薬または生物製品は、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点に基づいて、または不可逆的発症率または死亡率よりも早く測定可能な臨床的終点に基づいて、不可逆的発症率または死亡率または他の臨床的利益への影響を合理的に予測することができ、それによって、既存の治療法に対する顕著な利点を提供することができる。加速承認を得た製品に対しては、不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する期待効果を検証と記述するために、発売後の検証性臨床試験を行う必要がある。これらの検証性臨床試験は職務調査の下で完成しなければならず、FDAは承認前に臨床試験の設計、起動、および/または完全な組み入れを要求する可能性がある。もし私たちが病気や病気の候補製品の承認を加速するならば、私たちはこのような病気や疾病が利用可能な治療法がないことに基づいてそうするだろう。私たちが加速承認を得る前に、承認された疾患または疾患の薬物または生物製品の確認臨床試験を加速させることを求めている場合、私たちのいかなる競争相手も完全に承認されることになり、その疾患または疾患はもはや利用可能な治療法のない資格に適合しなくなる可能性があり、私たちの候補製品は加速承認を得られない可能性がある。

さらに、以下の場合、FDAは、加速承認経路に従って承認された任意の候補製品の承認を撤回することができる

最近、承認を加速させる経路はFDA内部でも国会でも審査された。FDAはより多くの重点を責任を果たして検証的な研究を行うことに重点を置き、最終的にこのような研究が利益を実証することを確保した。最近公布された食品·薬物総合改革法案(FDORA)には、承認経路の加速に関する規定が含まれています。FDORAによれば、FDAは、承認前または承認後の特定の期間にわたって承認後の臨床試験を行うことを許可される。FDORAは，FDAに必要な承認後臨床試験の条件を具体的に説明することを求め，スポンサーに必要な承認後研究の進捗報告の提出を求めている。また、FDORAはFDAが必要な承認後の臨床試験を行うことができなかった状況に対して、FDAが規定したいかなる要求条件を満たしていないか、または適時に報告を提出できなかったことを含む法執行行動を行うことを許可する。

もし私たちの候補製品が加速的な承認を得られなかった場合、その候補製品の商業化時間が長くなり(あれば)、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。

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私たちの製品および候補製品は、深刻な不良、不良、または受け入れられない副作用があり、さらには死を招く可能性があり、私たちまたは他の人は、VYVGARTまたは私たちの任意の製品または候補製品が発売承認された後に、それによって引き起こされる不良または許容できない副作用を発見するかもしれない。

私たちの候補製品または私たちの候補製品と他の医療製品との組み合わせによる可能性のある副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳格なラベルまたは関連規制機関の規制承認の遅延または拒否を招く可能性がある。これまで、候補製品に対する前臨床試験と臨床試験は、リスク-利益の観点から、私たちの候補製品は全体的に耐性が良好であったが、不良事象と治療に出現した有害事象が観察された(TEAE)我々のこれまでの臨床試験では、進行中および将来の臨床試験において、より多くの有害事象およびTEAEが見られるかもしれない。この副作用はこれまで観察されてきたものよりも重篤である可能性があり，われわれが行っている臨床試験や将来の臨床試験は負の影響を受ける可能性がある。また，新たな適応の製品を含む候補製品の開発が求められるにつれ，患者は新たなまたはより深刻な影響を経験する可能性がある。薬物に関連する副作用は、患者の募集、患者の臨床試験を完成する能力、潜在的な製品責任クレームを招き、私たちの現在の製品の販売を損害し、私たちと私たちの製品開発に重大な名声損害を与える可能性があり、その他の問題は、他の計画の遅延を含む。

さらに、私たちまたは他の人がVYVGARTまたは私たちの任意の他の候補製品が発売承認を得た後にもたらす不良または許容できない副作用が発見された場合、多くの潜在的な重大な負の結果が生じる可能性がある

このような事件のいずれも、私たち、私たちの協力者、または私たちの未来の潜在的なパートナーに否定的な影響を及ぼすかもしれない。また、関連規制当局は、ラベルの変更、許可証の取り消しさえ要求する可能性があり、これは私たちの名声を損なう可能性があり、VYVGARTを商業化する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちの目標患者の人数が予想より少ない場合、私たちは臨床試験で患者の募集と維持に成功することができない、あるいはこのようにする過程で重大な遅延に遭遇し、私たちはいかなる製品或いは候補製品のすべての商業潜在力を実現できないかもしれない。

現在、著者らは主に目標患者数の少ない稀な疾患を治療するための製品或いは候補製品を開発している。これらの疾患の実際の患者数が予想より少ない場合、臨床試験で十分な患者を募集する際に困難に遭遇し、遅延したり予防したりする可能性がある

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私たちの製品や候補製品を開発して承認します。医師は患者を紹介して臨床試験を行う重要な源であり，これらのまれな疾患にもあまり慣れていない可能性があるため，患者のこれらを識別できない可能性があり，われわれの臨床試験に紹介されない可能性がある。

患者登録は臨床試験時間スケジュールの1つの重要な要素であり、多くの要素に依存し、患者群の大きさと性質、臨床試験の資格基準、患者と臨床場所の接近程度、競争する臨床試験から患者を募集する競争、臨床方案の設計、臨床試験の資格基準、臨床試験が調査している適応の代替承認療法の可用性、及び臨床医師と患者が研究している薬物の他の既存療法に対する潜在的な優勢に対する見方を含む。私たちは他の会社と競争してターゲット患者グループを募集しています3.D項です“リスク要因—Argenx製品と候補製品の商業化に関連するリスク要因、新適応を含む—私たちの薬物発見と開発は激しい競争に直面している“と述べた候補製品がその承認された適応によってかなりの市場シェアを獲得しても、いくつかの潜在的なターゲット層が少ないため、このような候補製品に対する規制機関の追加適応の承認を得なければ、候補製品への投資を回収することはできないかもしれない。

一度登録しても、十分な数の患者を残して、私たちのどんな臨床試験も完成できないかもしれません。さらに、候補薬剤の臨床試験で報告された任意の負の結果は、同じ候補薬剤の他の臨床試験において患者を募集し、維持することを困難または不可能にする可能性がある。私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらすいくつかの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性もある。

また，われわれの臨床試験に登録されているいくつかの患者は，衝突，敵対行動あるいは戦争，あるいは他の我々が制御できない破壊的事件の地域に位置している。参照してください3.D項です“リスク要因—Argenxの組織と運営に関するリスク要因—‘世界的な地政学的および社会的脅威、マクロ経済の不確実性、およびその他の予見不可能な政治的危機は、私たちの業務や財務パフォーマンスに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある“と”私たちは自然災害や公衆衛生問題に関連するリスクに直面しており、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある

Argenx依存第三者に関連するリスク要因

私たちは依存し、引き続き第三者に依存して、私たちのいくつかの研究活動と臨床試験、そして私たちの既存と未来の研究計画、製品と候補製品の一部の開発と商業化を行うことが予想される。もし私たちがこのような第三者との関係が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。

著者らは独立した臨床研究者、CRO、CMOと他の第三者サービスプロバイダを含む第三者に依存し、引き続き第三者に依存することを計画しており、いくつかの研究活動と臨床試験を行い、著者らが行っている前臨床試験と臨床試験のデータを監視と管理している。我々はまた，我々の協力者，医療機関，CROに依存して法規や法的要求(GCPやGMPを含む)，我々の標準操作手順と我々の適用案に基づいて我々の研究活動や臨床試験を行っている。しかし、私たちはすべての臨床前試験と臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的な基準に基づいて行われていることを保証する責任があり、私たちはこれらの第三者への依存が私たちの監督責任を免除しない。もし私たちの協力者やCROまたは研究者が私たちの臨床試験のために参加者を募集できなかった場合、GCP標準に従って、あるいは法律と法規の要求を完全に遵守して臨床試験を行うことができなかった場合、あるいは臨床試験の実行が完全な登録を実現することを含む長い時間延期された場合、コスト増加、計画遅延、または両方の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。

また，我々の既存および将来の研究プロジェクト，製品および候補製品の開発·商業化においては，提携先やライセンサー側とのパートナーシップに依存し続けることが予想される。私たちは現在複数の製薬会社と協力研究関係を構築しています

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アビVie再医薬Genmab A/S(Genmab)と、世界各地の様々な学術·研究機関と連携して、このような協力による候補製品を開発する。Medison，Genpharm，HandokとVYVGARTを取り扱うプロトコルを締結した.私たちはすでに、複数の製薬会社と潜在的な協力機会について議論し続けている。もし私たちが合理的な条項で協力に参加したり維持したりすることができなければ、私たちが既存または未来の研究計画と候補製品を開発し、既存または未来の製品を商業化する能力が遅れてしまう可能性があり、私たちの製品の商業的潜在力は変わる可能性があり、私たちの開発と商業化コストは増加するかもしれない。

我々はこれらの第三者との関係に合意があるが，彼らの実際の表現への影響は限られており，彼らの活動のいくつかの側面しか制御できない.独立した調査者、第三者サービス提供者、またはCROが私たちの候補製品を開発するのに十分な資源を投入できなかった場合、または彼らのパフォーマンスが基準に達していない場合、私たちが開発した任意の候補製品の承認および商業化の見通しを延期または影響する可能性がある。また，規制当局は，試験スポンサー，主要調査員，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし私たち、私たちの研究者、あるいは私たちのいかなるCROも適用されたGCPを遵守できなかったら、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないとみなされるかもしれません、関連する規制機関 あるいは同様の規制機関は、追加の臨床試験を要求して、その後、私たちのマーケティング申請を承認することができるかもしれません。特定の監督管理機関の検査後、この監督管理機関は著者らの臨床試験がGCP規定に完全に符合していないことを確定する可能性があり、これは私たちに臨床試験を繰り返し、監督管理の審査過程を延期することを要求するかもしれない。私たちの協力パートナーは、協力協定を遵守または終了し、すべての関連結果を負担したり、契約条項の解釈に食い違いがあったりしてはいけません。私たちは、私たちのパートナーが私たちの製品の商業化のすべての適用要件を守ることができないかもしれません。これは、このような商業化とそのような製品の収益性に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちのパートナーが私たちの契約、法規または他の義務を履行できなかった場合、または私たちと私たちのパートナーとの間の任意の関係が中断された場合、私たちの製品ラインおよび業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは第三者サービスプロバイダや適切なパートナーと成功した関係を築く上で激しい競争に直面している。これらの第三者サービスプロバイダは、他のエンティティと契約関係にある可能性があり、そのうちのいくつかは、私たちの競争相手である可能性があり、これは、私たちのプロジェクトから彼らの時間およびリソースを抽出することができるかもしれない。さらに、私たちのいくつかの第三者サービスプロバイダまたはCROは、そのような合意が終了した場合、他のCROまたは調査者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができない可能性がある。しかも、私たちは適切な協力パートナーを見つけることができないかもしれない。我々がパートナーシップについて最終的な合意を達成できるかどうかは，それ以外にも，協力者の資源や専門知識の評価，パートナーシップの条項や条件の提案，提案協力者のいくつかの要因の評価に依存する.これらの要因は、臨床試験の設計または結果、規制承認の可能性、候補試験製品の潜在的市場、候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑性、競争製品の潜在力、我々の技術所有権に関連する不確実性の存在を含むことができ、このような所有権が挑戦された場合に存在する可能性のある不確実性は、挑戦の是非曲直および業界および市場条件にかかわらず、存在する可能性がある。協力者はまた、同様の協力可能な適応を得るために代替候補製品または技術を考慮することができ、そのようなパートナー関係が我々とのパートナーシップよりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。

私たちの製造過程が第三者に依存することによる中断は、我々の業務、製品開発、商業化努力を遅延または中断する可能性があります。

私たちは、私たちの製品や候補製品を生産するために必要な原材料を内部で調達する能力がなく、現在はなく、私たちの製品や候補製品を生産するために必要なインフラや能力を内部で獲得し、グローバル·サプライチェーンと第三者に依存するつもりもありません。このような第三者サプライヤー、サービスプロバイダ、メーカーへの依存による中断は、私たちの業務、製品開発、商業化努力を遅延または中断する可能性があります。

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第三者サプライヤーやサービスプロバイダに依存しています

私たちのいくつかの原材料について、私たちは単一の供給源に依存しており、原材料の供給は限られている。もし私たちが意外な製品供給損失や任意のサプライヤーが私たちの任意の製品および候補製品に対する需要を満たすことができない場合、例えばVYVGARTが他の適応のために承認された場合、研究遅延や計画中の臨床試験や商業供給不足のリスクに遭遇する可能性があり、これは私たちの収入潜在力に大きな影響を与える可能性がある。大流行中や国際紛争による貿易紛争や経済制裁を含む地政学的事件により、これらの問題はさらに悪くなる可能性がある。

さらに、我々の製品および候補製品の製造および調製に必要ないくつかの原材料は、哺乳動物組織、ウシ血清およびヒト血清アルブミンを含む生物学的源に由来する可能性がある。ヨーロッパはこれらの生物由来材料の使用に対して一定の規制制限があり、厳格なテスト要求を含み、これは生産を制限或いは延期する可能性がある。もし私たちのサプライヤーが法規の要求の変化を満たすことができなければ、私たちの臨床開発や商業活動は延期または中断される可能性があります。

任意の第三者が生産を停止または中断したり、または任意の理由(リコールを含む法規要件または行動)、サプライヤーの不利な財務発展または影響、サプライヤー、cGMP、汚染、業務中断または労働力不足または紛争を遵守できなかった場合)、これらの材料、製品またはサービスを提供することができなかった場合、私たちは、バックアップまたは代替プロバイダまたはサービスプロバイダとタイムリーにまたは根本的に交渉することができない可能性がある。これらの材料、製品またはサービスの供給中断は、国際紛争、貿易紛争、または米国、イギリス、EU、または任意の他の国または地域によって制定または実施される経済制裁によって引き起こされる可能性もある。

第三者の製造に依存する

私たちはCMOに依存して引き続き依存すると予想される。 私たちはまた、充填、整理、流通、実験室テスト、および当社の製品および候補製品の製造に関連する他のサービスを実行するためにいくつかの第三者に依存します。

CMOの製造過程を制御せず、関連法規(例えばcGMP)によってそれらに完全に依存して私たちの製品と候補製品を生産しているにもかかわらず、私たちの製品が法規の要求に適合することを保証する責任があります。もし私たちのCMOが私たちの規格と関連監督機関の厳格な規制要求に符合する材料を作ることに成功しなければ もし私たちが他の同様の規制機関と協力すれば、私たちの業務は、開発中の候補製品の臨床試験を開始または継続できないこと、規制申請の提出を遅延させること、または候補製品の監督許可(新しい適応を含む)を得ること、第三者製造施設に規制機関の追加検査を受けることを要求すること、当社の製品または候補製品の出荷停止やリコールを要求すること、および私たちの上場製品のビジネスニーズを満たすことができないことを含む様々な面で悪影響を受ける可能性がある。

私たちは龍砂販売株式会社(Lonza Sales AG)と契約を締結した竜砂イギリスのスラウ、アメリカのポーツマス、シンガポールとスイスのウィズ、富士フィルムディアサースバイオテクノロジーのデンマークAPS(富士フィルム)を開発し、我々の製造プロセスを開発し、医薬物質を製造し、より多くの契約製造業者を使用して、当社の医薬製品を充填、試験、ラベル、包装、保存、および流通させるための。私たちの製品と候補製品は生物製品であり、複数の加工工程が必要であり、大多数の小分子化学薬に必要な工程よりも難しい。これらの製造過程の問題、例えば生産能力の問題、甚だしきに至っては正常過程或いは製造過程で使用する材料との微小な偏差は、著者らは適時に発見できない可能性があり、製造故障或いは製品欠陥を招き、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレームと在庫不足を招く可能性がある。

私たちは、上述したように私たちの製品や候補製品の製造に成功しなかったり、CMOの火災、大流行、自然災害、破壊などのいかなる中断も、私たちの製造能力を深刻に中断する可能性があるので、限られたCMOに固有のリスクに依存するリスクに直面している。私たちが使用できる代替生産計画や災害復旧施設は十分ではないかもしれない。中断した場合、私たちは確定しなければならないかもしれません

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他の代替製造源ですこれは私たちの側面で大量の投資を必要とし、私たちは商業的に受け入れられる条件やこのような投資を全く得ることができないかもしれない。また、私たちが代替施設を建設または立地し、必要な規制承認を求めた場合、私たちは重大な製造遅延に直面する可能性がある。もしこのような状況が発生したら、もしあれば、私たちは製造需要をタイムリーに満たすことができないだろう。また、任意の新施設を運営することは既存施設を運営するよりもコストが高い可能性がある。また、業務中断保険は、私たちが発生する可能性のある損失を補償するのに十分ではない可能性があり、任意の中断の追加コストを負担しなければなりません。これらの理由から、製造施設で重大な破壊的事件が発生することは、私たちの金融安定を脅かすことを含む深刻な結果をもたらす可能性がある。

私たちの財務報告の正確性と時間は、第三者パートナーから受け取った情報にある程度依存していますが、これらの情報は私たちがコントロールできません。

私たちは、流通業者やライセンスパートナーを含む第三者といくつかの候補製品について協力し続けることを計画しています。その中のいくつかの協力の一部として、私たちの協力パートナーは、支出された資金、発生した負債、および予想される将来のコストを含む特定のプロジェクトに関する財務情報を提供する責任があり、これらの情報に基づいて自身の財務報告を行います。もし私たちのパートナーが合意された時間枠内で必要な財務情報を提供できなかった場合、またはこれらの財務情報が不正確であることが証明された場合、これは私たち自身の財務報告の時間と正確性に悪影響を及ぼすだろう。私たちの財務報告書のどんな不正確さも、投資家たちが私たちの財務報告書に自信を失ってしまう可能性がある。これは逆に私たちの将来の融資を得る能力や条項に名声を損なうか、または影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちと私たちの第三者製造業者とサプライヤーは、環境コンプライアンスや救済活動に関連する責任、罰金、処罰、または他の制裁と巨額の費用に直面する可能性があります。

私たちの第三者メーカーとサプライヤーの運営は、研究、開発、テスト、製造活動を含み、多くの環境、健康、安全法律法規の制約を受けている。これらの法律および条例は、他の事項に加えて、危険材料および生体材料の制御された使用、処理、放出および処置、ならびに登録所の維持、実験室プログラム、および病原体接触を管理する。私たちは製造業者や供給者が環境、健康、そして安全法律法規を遵守する状況を統制できない。もし私たちまたは彼らがこのような法律と法規を遵守できなかった場合、私たちは責任、罰金、処罰、または他の制裁を受け、これらの活動を遵守または修復するための多くの費用を発生するかもしれない。

私たちは、危険や生体材料の放出や接触に関する責任を含む、私たちの現在および歴史的活動に固有の環境責任リスクに直面している。環境、健康、そして安全の法律法規はもっと厳しくなっている。私たちは将来の環境コンプライアンスや救済活動に多くの費用を発生させる必要があるかもしれませんが、この場合、私たちの生産·開発作業は中断または遅延する可能性があり、私たちの財務状況や運営結果は大きな悪影響を受ける可能性があります。

Argenxビジネスや業界に関連するリスク要因

私たちの従業員は、規制基準や要求を遵守しないこと、またはインサイダー取引を違反することを含む、不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員の不正行為は、政府法規を故意に遵守しないこと、米国および他の市場の医療詐欺および乱用、およびリベートの法律および法規を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告できなかったこと、または不正な活動を私たちに開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員の不当行為はまた不当使用の重大な情報に関連する可能性があり、臨床試験過程で得られた情報に基づいて不当な取引を行うことを含み、これは監督管理制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは世界的なコンプライアンス計画を維持し、その発展と強化に集中し続けている。私たちの計画にはリスク評価とモニタリング、従業員と第三者が義援金を集めることを奨励する文化が含まれています

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信仰問題や懸念、および疑惑の審査と修復、潜在的懸念を明らかにするための明確な手続きとシステム。しかしながら、従業員の不正行為を識別し、阻止することは常に可能ではなく、私たちがそのような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。

私たちは費用が高くて破壊的な責任クレームに直面するかもしれない。

私たちは潜在的な製品責任と専門賠償リスクに直面しており、これらのリスクは薬品の研究、開発、製造、マーケティングと使用、人類治療製品のマーケティングに固有のものである。私たちと私たちの協力者は現在と将来臨床試験で使用される製品と候補製品、そして任意の承認された製品の販売は、さらに責任クレームに直面するかもしれません。もし私たちの任意の製品または候補製品が臨床試験中または候補製品が承認された後に副作用を招く場合、私たちは重大な責任を負うかもしれない。これらのクレームは、製品を使用する患者、ヘルスケア提供者、製薬会社、医師、支払人、介護者、投資家、従業員、政府機関、または私たちの協力者、またはそのような製品を販売する他の人によって提起される可能性がある。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が私たちの製品候補を使用すべきでないかを決定するために、いかなる警告も遵守しない可能性がある。私たちに対するいかなるクレームも、その是非にかかわらず、弁護することが困難である可能性があり、コストが高く、私たちの製品および候補製品の市場または私たちの製品および候補製品の任意の商業化の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような主張は、その価値にかかわらず、私たちの名声および医師と患者の私たちの製品に対する信頼に悪影響を及ぼす可能性がある。現在EU立法手続きの後期段階にある現行のEU立法を原告に有利な改革を行えば、EUの製品責任リスクは将来的に増加する可能性がある。

是非曲直や最終結果にかかわらず、訴訟や責任クレームは、

私たちは製品責任保険を維持しているにもかかわらず、合理的なコストで保険範囲を維持することができないか、あるいは起こりうるいかなる責任を満たすのに十分な保険範囲を得ることができないかもしれない。製品責任クレームは私たちの臨床開発計画の完成を延期したり阻止したりするかもしれません。さらに、患者、医療専門家、または他の人からのクレームは、製品責任保険のすべてのカバー範囲内にない可能性があり、私たちの製品または候補製品の安全性を調査すること、またはリコールを引き起こす可能性がある。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産は可能です

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このようなクレームを支払うのに十分ではなく、私たちの業務、財務状況、経営業績は不利な影響を受けるだろう。

私たちは買収、協力、許可、または他の会社や技術への投資を含む戦略取引に従事することができ、私たちはこのような取引のメリットを意識していないかもしれない。

私たちは、当社の既存の業務を補完または拡大し、新製品、研究プロジェクト、または地理的地域を獲得することを促進するために、他社または技術の買収、協力、許可または投資を含む戦略的取引を行うことができる。しかし、私たちは適切な目標を決定できないかもしれないし、満足できる条件下でそのような取引を行うことができないかもしれない。さらに、私たちは、公的またはプライベートエクイティまたは転換可能な債務証券を発行することによって、私たちの株主および米国預託株式保有者の権益を希釈することを含む、これらの取引に融資するための追加資金が必要になるかもしれない。

新たに買収された会社、業務、技術、製品を統合するのは高価で時間がかかる可能性があり、決して成功しないかもしれない。統合作業にはしばしば大量の時間が必要であり、管理、業務、財政資源に大きな圧力を与え、肝心な人員の流失を招き、私たちが予測したよりも困難か高価であることが証明される可能性がある。私たちの経営陣の関心の移転と、私たちが達成する可能性のある任意の未来の取引で遭遇したいかなる遅延や困難は、私たちが行っている業務中断や基準と制御面の不一致を招く可能性があり、これは、第三者関係を維持する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。このような取引の合理性を証明するために、予想される相乗効果を達成することは保証できません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来の成長見通し、および私たちの投資家の投資現金化能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

システムに障害があったり、許可されていないか、不適切に使用されたり、私たちのシステムにアクセスしたりした場合、私たちの業務および運営は影響を受ける可能性があります。

私たちの業務はますます私たちの情報技術システムとインフラに依存している。知的財産権、独自の業務情報(高度に敏感な臨床試験データを含む)、および業務運営に関連する個人データを含む敏感な情報を収集し、記憶し、送信します。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。その中のいくつかの情報は、組織犯罪集団、“ハッカー活動家”、患者団体、不満を抱く現職または元従業員、および他の人を含む犯罪攻撃または広範な動機および専門知識を有する第三者の不正アクセスおよび使用の魅力的な目標となる可能性がある。サイバー攻撃はますます複雑になっており、セキュリティ対策を講じているにもかかわらず、私たちの情報技術やインフラは、従業員のミスや汚職を含む、このような攻撃を受けやすいかもしれません。

サイバーセキュリティ事件の普遍性とサイバー犯罪のリスクは複雑であり，進化し続けている.私たちは、私たちの情報システムの安全と完全性を維持するために大きな努力をしており、セキュリティホールや中断のリスクを管理するための様々な措置を検討しているが、私たちのセキュリティ努力と措置が有効であること、または意図したセキュリティホールや中断が成功したり、損害を与えないことを保証することはできない。セキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステムおよび私たちの請負業者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないまたは不適切なアクセスまたは使用、自然災害、流行病、テロ、戦争(ウクライナの持続的な衝突およびイスラエルとガザ地区の持続的な衝突を含む)、ならびに電気通信および電気故障の破壊または中断を受けやすい。そのような事件は私たちの運営中断を招くかもしれない。例えば、前臨床試験データや私たちの候補製品の完成または進行中の臨床試験のデータを失うことは、私たちの規制申告と開発作業の遅延を招き、私たちの製品の商業化の遅延を招き、私たちのコストを著しく増加させる可能性がある。私たちのシステムの任意の中断、セキュリティホール、または無許可または不適切な使用またはアクセスにより、私たちのデータが失われたり破損したり、患者、従業員またはサプライヤー情報を含む機密または独自の情報が不適切に開示された場合、影響を受けた個人および政府機関に通知義務、患者、協力者、従業員、株主、または他の第三者が提起する可能性のある訴訟、および個人データのプライバシーおよび安全を保護する外国、連邦、州法律に基づいて、候補製品の開発および潜在的な商業化が延期される可能性があります。

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私たちは私たちの製品に対する大衆の意見に強く依存している。

私たちは私たちの製品の安全と品質に対する消費者の意見に強く依存している。もし私たちまたは私たちの任意の協力者が否定的な宣伝を受けた場合、または私たちの任意の製品または他の会社が流通している任意の類似製品が証明されたり、患者に有害だと断言されたり、例えば動物に残忍だと思われたら、私たちは悪影響を受けるかもしれない。私たちは消費者の認識に依存するため、患者が私たちの製品または他の会社が販売している任意の類似製品を使用または誤用することによる疾患に関連するいかなる不良宣伝または他の悪影響は、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

Argenx知的財産権に関するリスク要因

製品、候補製品とプラットフォーム技術における私たちの知的財産権を十分に実行或いは保護できなかったことは、市場製品と候補製品の中で患者に最大の価値をもたらす能力に悪影響を与える可能性がある。

私たちのビジネス成功は、私たちの製品、候補製品、およびプラットフォーム技術の特許および他の形態の知的財産権を獲得し、維持することにある程度依存する。十分な特許および他の知的財産権を保護または取得、維持または延長することができず、挑戦性およびコストが高い可能性があり、私たちの製品および候補製品を開発および販売する能力に悪影響を与え、私たちが所有する可能性のある任意の競争優位性を侵食または否定する可能性がある。

私たちは現在未解決の出願について特許を発行したり、付与したりするかどうかを確信できない。欧州特許庁とアメリカ特許商標局(USPTO)当製品ライン内の抗体を付与することは不確定であり、管轄区域によって異なる可能性がある。欧州特許庁および米国特許商標局は、我々の製品や候補製品に密接に関連する抗体および特定の抗体を含む広範な抗体声明を許可しない可能性がある。したがって，EMAやFDAの承認を得た後，競争相手が包括的な臨床開発計画に参加して投資することを選択すれば，その分子の安全性と有効性を確立し，承認されることを確保すれば，これらの競争相手は我々とほぼ同じ分子を自由に販売する可能性がある。もしこのような状況が発生すれば、私たちの市場潜在力は減少する危険がある。

私たちと私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシー、またはパートナーは、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに準備、提出、起訴することができないかもしれない。また，我々と我々の現在または将来のライセンシー，ライセンシーまたはパートナーの特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は非常に不確定である。さらに、場合によっては、私たちは、私たちの許可者、被許可者、またはパートナーの特許調達活動に依存するか、または追加の高価な許可を得る必要があるかもしれない。このような当事者は、適用される特許規則を完全に遵守していないか、または任意の特許権を起訴、維持または実行する点で私たちと食い違っている可能性がある。確かに特許が発行され、これらの特許が私たちの製品および候補製品をカバーしていても、第三者は訴訟を開始することができ、これらの特許の有効性、実行可能性、または範囲を疑問視することができ、これは特許主張の範囲を縮小または無効にする可能性がある。私たちおよび私たちのライセンシー、ライセンシー、またはパートナーの特許出願は、特許が他の出願から発行されるまで、かつ、発行された特許要件が技術の範囲をカバーしない限り、これらの出願で要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。

また，特許出願は提出後しばらくは秘密であるため，発行前には依然として秘密である特許出願もあり，我々または我々の許可者が製品および候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することはできない.私たちが有効かつ強制的に実行可能な特許を持っていても、相手が私たちの出願日前に発明を商業に使用していることを証明することができれば、あるいは相手が強制許可を得ることができれば、他の人が私たちの発明を実践することを排除できないかもしれません。さらに、私たちの規制排他性が満了した後、生物学的類似体が“痩せラベル”を提供し、製品を商業に導入し、私たちの製品ラベルに記載されている非特許用途、用量、および他の重要な患者の革新のために使用される場合、私たちは強制的に実行するための特許地位がないかもしれない。上記のいずれの状況も、私たちの知的財産権を保護する能力に損害を与える可能性があり、それによって競争相手が類似した製品を販売することができ、それによって私たちの競争地位および私たちの業務、財務状況、経営業績に重大な悪影響を与えることができる。

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私たちは特定の特許に対して限られた地理的保護のみを有しており、特定の管轄区域で困難に直面している可能性がある。私たちはしばしばイギリス知的財産権局、欧州特許庁、またはアメリカ特許商標局に私たちの最初の特許出願(すなわち優先出願)を提出する。特許協力条約に基づく国際出願は、通常、優先権出願後12ヶ月以内に提出される。今まで、私たちは特許保護を提供する可能性のあるすべての国と地域の司法管轄区域で特許保護を申請していません。もし私たちがそのような国や主要市場で直ちに特許出願を提出できなかったら、私たちは後でそうすることを禁止されるかもしれない。さらに、各国/地域特許の付与手続は、いくつかの法ドメインにおいて出願が関連特許庁によって拒絶される可能性があり、他の法ドメインによって承認される場合をもたらす可能性がある。また、競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で、私たちと私たちの許可者またはパートナーの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちと私たちの許可者またはパートナーが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカ、イギリス、EUに及ばない。最後に，一部の国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者への許可を強要される可能性があり，他の国では政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。

適用される特許庁又は裁判所で疑問が提起された場合，発行された特許は無効又は強制執行不可能と認定される可能性がある。

特許が付与されると、許可または付与された後も、特許は無効な挑戦に直面する可能性があり、この場合、第三者は、このように付与された特許に反対することができる。このような訴訟の過程で、特許権者は、それによって疑問提起された権利要件の許可または許可の範囲を制限することを余儀なくされる可能性があり、または許可または許可の権利要件を完全に失う可能性がある。

私たちの競争的地位を保護するためには、私たちが私たちに所有または権限を与えてくれた任意の知的財産権を強制的に実行または保護するために、または第三者知的財産権の範囲または有効性を決定または疑問視するために、時々対抗訴訟手続きに訴える必要があるかもしれない。知的財産権の実行は困難で予測不可能で高価であり、私たちまたは私たちのライセンシーまたはパートナーの多くの相手は、これらの訴訟において、私たちまたは私たちのライセンシーまたはパートナーよりも多くの資源を投入して、このような法的行動を起訴することができるかもしれない。さらに、私たちの特許に関連する対抗性訴訟手続きには、私たちの1つまたは複数の特許が無効または実行不可能であると認定されるリスクもある。このような不利な裁決は、第三者が私たちの規制保護が満了した後、すぐに私たちの製品を商業化したり、私たちのプラットフォーム技術を使用して、私たちに支払うことなく、直接私たちと競争することを可能にするかもしれない。

私たちは、私たちの知的財産権の発明権や所有権に挑戦するクレームを受けたり、協力者から知的財産権を得るために追加の費用を支払うことが要求される可能性がある。

私たちの上級管理職を含め、私たちの多くのコンサルタントや従業員は、以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていました。その中の一部のコンサルタントと従業員は、以前の雇用に関する独占権、秘密、スポーツ禁止協定に署名した。私たちは、私たちのコンサルタントおよび従業員が、私たちのために働いているときに他人の独自の情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたはこれらのコンサルタントおよび従業員は、そのような任意のコンサルタントまたは従業員の元雇用主の機密情報または知的財産権の使用または開示、または彼らの競争禁止協定に違反していると非難される可能性がある。また、私たちの多くの協力者は、協力によって生成されたすべての知的財産権を私たちに譲渡することを約束するのではなく、私たちに知的財産権の選択権を与えたり、公正な価格でこのような知的財産権を提供してくれることを約束してくれます。したがって、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの製品や候補製品の開発に参加する従業員、コンサルタント、または他の人の義務衝突によって発明権紛争が生じる可能性があります。

また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求していますが、このような当事者とこのような合意を実行することに成功できないかもしれません。私たちと彼らの譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは私たちの知的財産権の所有権を決定するために、第三者にクレームを出すことを余儀なくされるかもしれません。

私たちがこのようなクレームを正当化することに成功する保証はなく、これは私たちが金銭的損害賠償を支払ったり、貴重な人員や知的財産権を失ったりするだろう。

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第三者知的財産権は、私たちが製品や候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

もし第三者知的財産権が私たちの製品や候補製品をカバーしたり、私たちの開発計画に関連した製造または使用をカバーしたりすれば、私たちの競争地位は影響を受ける可能性がある。この場合、私たちは、許可を得るか、製品を中心に設計するか、または関連する第三者知的財産権を無効または無効にするために、または知的財産権所有者とライセンス合意を達成するために、高価で時間のかかる訴訟を成功させない限り、製品または候補製品を開発または商業化することができない可能性がある。もし私たちが法廷で発行されたすべてのアメリカ特許の有効性に挑戦するなら、私たちはすべてのアメリカ特許に添付された法定有効性推定を克服する必要があるだろう。もし特許が有効で強制的に実行可能であることが発見され、私たちの製品によって侵害された場合、そのような特許の許可を得ない限り、私たちは私たちの製品の開発または商業化を阻止されるかもしれない。同様に、他の会社もまた、私たちのいくつかの製品またはその用途のための特許出願または目標特許を提出している。このような特許が私たちに不利ではないという保証はなく、私たちがこのような第三者に許可を求める必要がないという保証もない。

私たちはまた関連する特許や応用や関連する科学的発見を知らない可能性がある。一般に、米国および他の地方の特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、この最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。また，科学文献で発見された出版物は往々にして実際の発見に遅れている.したがって、私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術に関する特許出願は、他の人によって提出された可能性があり、関連発見は、私たちが知らずに行われた可能性がある。さらに、いくつかの制限の下で、開示された係属中の特許出願は、後に、我々の製品またはプラットフォーム技術をカバーする方法で修正することができる。

第三者知的財産権所有者は、私たちの競争相手を含めて、積極的に私たちに侵害クレームを提起するかもしれません。私たちは解決に成功したり、他の方法で解決できないかもしれません。

もし私たちがこのような紛争で失敗した場合、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの任意の製品および候補製品を商業化することを禁止される可能性があり、これらの製品および候補製品は、任意の有効かつ強制的に実行可能な特許の残りの期間内に私たちの権利を侵害すると考えられる。可能であれば、第三者の知的財産権を侵害しないように、製品や候補製品の再設計を余儀なくされる可能性もあります。私たちは、商業的に合理的な条項で提供されていないか、または全く存在しない可能性がある、私たちが侵害を発見したこのような技術のための許可を求めることができるかもしれない。たとえ我々または我々の許可者または協力パートナーが許可を得ても、それは非排他的である可能性があり、我々の競争相手が許可または我々の許可者または協力パートナーに同じ技術をアクセスできるようにする。さらに、我々または我々の許可者または協力パートナーの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が現在の製品および候補製品を許可、開発または商業化するために、会社が私たちと協力することを阻止する可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。

私たちは買収と許可を通じて私たちの製品と候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。

私たちは入手できないかもしれませんが当社の戦略に適していて私たちの候補製品や技術に必要な第三者知的財産権を持っていると思います。より成熟し、より多くの資源を持つ企業は戦略をとる可能性があり、私たちが魅力的であると考えられる第三者知的財産権を許可したり獲得したりする可能性がある。

私たちは時々アメリカや非アメリカの学術機関と協力して、私たちの臨床前研究や開発を加速します。一般に、これらの機関は、交渉によって、その機関が協力で取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供してくれる。このような選択にかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、または私たちが受け入れ可能な条項の下でライセンスを交渉することができない可能性があり、この場合、機関は知的財産権を他の当事者に提供することができ、適用可能な候補製品または計画を追求する能力を阻害する可能性がある。

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しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた、私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれませんが、この場合、候補製品や計画の開発を放棄しなければならないかもしれません。

既存の許可協定は様々な開発、支払い、そして他の義務を規定している。これらの合意の下での義務を履行しなければ、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、これは、製品を開発、製造、マーケティング、販売許可技術でカバーすることができない可能性があります。さらに、私たちは、巨額のコストおよび/または私たちの業務を中断し、許可側が告発した任意の違反を防ぐために、私たちの管理者の注意を分散させる可能性があります。我々の既存のいくつかのライセンスプロトコルは、関連する知的財産権の原始的なライセンシーではない第三者からのサブライセンスである。もしライセンシーがこれらの上流ライセンス契約下の義務を履行できなかった場合、元の第三者ライセンス者は元のライセンスを終了する権利がある可能性があり、これは再許可を終了する可能性があり、もし合理的な条項と関連する権利の所有者が私たち自身の直接許可を得ることができなければ、私たちは知的財産権を適用する権利を失うだろう。

また、私たちが許可した知的財産権または私たちの関連義務をめぐる紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害または損害した場合、影響を受けた製品や候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。

もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれない。

私たちの登録または未登録商標または商号は、疑問、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると認定される可能性がある。第三者は、私たちの商標出願または商標をキャンセルしようとしたり、他の方法で商標の使用に挑戦しようとしたりすることができる。もし私たちの商標が成功的に挑戦されれば、私たちはこれらの商標を使用してこれらの国/地域で私たちの製品をマーケティングすることができず、私たちの製品ブランドを再形成することを余儀なくされるかもしれません。これはブランド認知度の喪失を招き、新しいブランドを広告し、マーケティングするために資源を投入する必要があるかもしれません。もし私たちが私たちの商標を強制的に執行し、商標侵害クレームを主張しようとするならば、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対してより高い権利を持っていると判断するかもしれない。長期的に見れば、私たちが知名度を作ることができなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれない。他のエンティティが異なる司法管轄区域で私たちの商標と類似した商標を使用したり、私たちの商標に対して優先的な権利を持っている場合、私たちが世界各地で現在の商標を使用することを妨害する可能性があります。

私たちは1984年の“米国薬品価格競争と特許期限回復法”(Hatch-Waxman Act)と同様の非米国法の保護を得ることができず、私たちの各製品と候補製品の特許期間を延長する可能性がある。

FDAが私たちの候補製品の発売を承認した時間、期限、条件によると、私たちの1つ以上の米国特許は、“ハッチ·ワックスマン法案”およびEUとアジア太平洋地域の同様の立法によって限られた特許期間の延長を受ける資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効特許期間の補償として、承認された製品の特許を最大5年間延長することを可能にする。特許期間の延長は，製品が承認された日から14年間の余剰特許期間を超えてはならず，承認された薬物に適用される特許を延長することしかできない。しかし、適用された最終期限内または関連特許が満了する前に出願できなかったり、適用要件を満たしていない場合には、延期されない可能性があります。しかも、延期の長さは私たちが要求したものより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちはその製品に対して特許権を行使することができる期限が短縮され、私たちの競争相手は私たちが予想していたよりも早く発売競争製品の承認を得ることができるかもしれない。

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特許法や特許法の変更は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。

異なる国または管轄区域の特許法律および法規の変化、またはそれらを実行する政府機関の変化、または関連政府当局がそれらを実行する方法の変化は、私たちが新しい特許を取得したり、私たちが許可または将来獲得する可能性のある特許を実行する能力を弱める可能性がある。将来の特許法解釈の変化や特許法が米国や外国の立法機関によって法律の変化として制定される可能性は予測できない。例えば、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているが、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかである。これに関連して，米国議会代表は今年複数の法案案を提出しており，可決されれば米国特許法に大きな影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、USPTO、および他の国の関連立法機関のこのような変化は、私たちの特許または特許出願、および私たちが将来追加の特許保護を得る能力に実質的な影響を及ぼす可能性がある。

私たちは私たちの商業秘密とノウハウの機密性を保護できないかもしれない。

特許保護に加えて、私たちの固有の情報は、例えば、私たちのラクダ免疫および抗体親和性成熟方法を含むいくつかの態様のような商業秘密保護にも依存する。しかし、ビジネス秘密は保護することが難しく、私たちの多くの許可者、協力者、サプライヤーが使用するビジネス秘密の保護制御は限られています。

私たちは私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、そして潜在的な協力者たちに秘密保護協定を締結することを要求する。また，機密材料を決定し，文書の取得を制限する適切なプログラムを作成した.しかしながら、現在または元従業員、コンサルタント、コンサルタント、および潜在的協力者は、これらの手続きがあるにもかかわらず、または私たちの秘密協定に違反しているにもかかわらず、競争相手に意図的にまたは意図的に機密情報を漏洩する可能性がある。さらに、ビジネス秘密および他の機密情報を共有する必要は、このような商業秘密が私たちの競争相手に知られたり、無意識に他人の技術に組み込まれたりするリスクを増加させる。意図的または意図的に開示されていない、または第三者が(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)当社の商業秘密または独自の情報を流用することは、競合他社に当社の技術的成果をコピーまたは超えることを可能にする可能性がある。

第三者による商業秘密の不法取得と使用を強制する主張は高価であり，時間や結果は予測できず，秘密保持プロトコルの実行可能性は管轄区域によって異なる可能性がある.さらに、もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。

Argenxの組織と運営に関するリスク要因

私たちの未来の成長と競争能力は私たちの重要な人員を維持し、より多くの合格者を募集することにかかっている。

競争が激しく専門化された業界のグローバル組織として、私たちの成功は私たちの重要な管理者、科学、医療、技術者の持続的な貢献に依存しており、彼らの多くは私たちに助けを提供し、私たちの製品と関連技術の面で豊富な経験を持っている。このような重要な管理者たちは私たちの取締役会のメンバーと高度な管理チームのメンバーを含む。採用困難や肝心な管理者、科学、医療、技術者の流出は、私たちの研究と開発活動を遅延させる可能性があります。また，質の高い管理，科学，医療者を吸引·維持することは困難である可能性があり，特に我々がより多くの技能を必要とする分野に拡張すれば。

ブリュッセル汎欧取引所に上場するオランダ企業として、ナスダック世界選りすぐり市場(ナスダック)では、当社の給与慣行および政策は、現地管理規則またはEU会社の株主指導によって制限される可能性があります。これらの制限は、私たちが比較されているので、異なる報酬やり方と政策を持つ市場で重要な人材を競争することを成功させるかもしれません

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私たちの競争相手。例えば、“2022年オランダ企業ガバナンス基準”(DCGC)非執行役員に株式インセンティブを付与する能力にはいくつかの制限が加えられているが、ベルギー法は、株式オプションではなく、株式形態で部分的な報酬を得ることを非執行役員に要求している。裁判官委員会はまた、解雇時に許可される解散料金額に制限を加えている。また、米国は、退職した従業員が退職後に私たちと競争する能力に制限を加えることを阻止する立法を提案した。最終的に決定されれば、このような立法はまた、私たちが従業員を維持する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これらの従業員は、私たちよりも多くの競争相手のところにリソースを与え、報酬政策のような制約を受けないかもしれない。

私たちと合格人材を競争する多くの他のバイオテクノロジー、製薬会社、学術機関は私たちよりも多くの財務と他の資源、異なるリスク状況とより長い業界の歴史を持っている。また、インフレ環境に加え、技術労働者の募集と維持の労働市場が逼迫していることに加え、従業員を引き付ける或いは引き留めるコストをより高くする可能性がある。インフレ要因により、将来や既存従業員の給与予想を満たすためには、運営コストを増加させる必要があるかもしれない。したがって、経済的に受け入れられる条件で、私たちはこのような重要な人たちを引き付けたり維持することができないかもしれない。

世界的な地政学的·社会的脅威、マクロ経済の不確実性、その他の予見不可能な政治的危機は、私たちの業務や財務業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

多くの地政学的および社会的脅威およびマクロ経済の不確実性は、全体的な経済と市場状況、消費者と商業信用の獲得性、インフレ率、金利、失業率、消費者債務レベル、政治的危機、例えばテロ、戦争およびその他の政治的不安定、経済制裁、対外投資制限およびその他の世界経済に影響を与える挑戦を含み、ロシア-ウクライナとイスラエル-ハマスの衝突、サプライチェーン中断および貿易協定の変化を含み、これらの変化は消費者自信と可処分所得レベルに悪影響を与え、私たちの財務業績を予測する難しさを増加させ、私たちの業務と財務業績に他の影響を与える可能性がある。このような地政学的·社会的脅威は、株式市場全体の変動を招く可能性もあり、私たちの株には、私たちの業務や財務パフォーマンスとは無関係な極端な価格や出来高変動が発生する可能性がある。例えば、2023年、私たちはパートナーMedisonを通じてイスラエルでVYVGARTの承認を得た。現在のイスラエル-ハマス紛争が私たちの業務と財務業績にもたらした最終的な結果を予測したり決定することはまだできない。

私たちの国際業務と、私たちが大量の司法管轄区域で臨床試験を行っているという事実から、ロシアとウクライナの間の持続的な衝突やイスラエルとハマスとの持続的な衝突のような世界的な紛争の勃発は、影響を受けた地域で臨床試験を行ったり、完成したりする能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務や財務パフォーマンスに悪影響を及ぼす可能性がある。2023年1月17日、米国財務省外国資産規制弁公室は、汎用ライセンス6 Bの代わりに汎用ライセンス6 Cを発表した。汎用ライセンス6 Cは“臨床試験および他の医学研究活動”を許可し、そうでなければ、これらの活動はロシアに対する米国の制裁によって禁止され、汎用ライセンス6 Cは期限がない。ロシアとウクライナの間の衝突に関するリスク評価の後、私たちは太陽光発電と光起電力のSC efgartigimodが予想するTOPLINEデータを2023年下半期に延期する目標募集を追加した。また、ロシアとウクライナの間の衝突や米国、イギリス、EUなどのロシアに対する制裁は混乱する可能性がある

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これまで、上記と本年度報告の他の場所を除いて、ロシアとウクライナとの間の衝突およびロシアに対する対応する制裁が、影響を受けた地域で行われている臨床開発活動や、私たちが待っているまたは予想されている承認要求に関連する規制活動を著しく阻害する兆候はない。しかも、私たちはロシアで収入を生むことはなく、私たちはロシアとウクライナの利害関係者とチームメンバーからより多くの定期的なフィードバックを収集するつもりだ。しかし、ロシアやウクライナの一部の隣国でも開発活動を行っており、紛争がさらにエスカレートして隣国に影響を与えると、これらの国での私たちの発展活動に影響を与える可能性がある。

米国と大陸中国の関係の変化は、関税、輸出規制、制裁などの法規の変化を含み、私たちと再鼎医薬の大陸、香港、台湾とマカオでの協力に不利な影響を与える可能性がある(合計、偉大な中国)である。米国政府は、米国と大陸中国との関係について措置を継続しており、これは、大陸で生産されたいくつかの製品に関税を課し、大陸で生産された中国個人および実体に何らかの制裁を実施することを含む米国または大陸と関連のある会社中国に影響を与え、大陸で重要な中国業務を有する会社の審査を強化することを表明する声明を発表した。このような行動が製薬産業や製薬産業に与える影響範囲はまだ不明だ。アゲンクスと再鼎医薬の協力を通じて、私たちは大中国の業務運営に興味があります。関税、輸出規制、および/または大陸に大量の中国業務を有する企業の審査強化を含む国際貿易における政府のいかなる不利な政策も、Argenx許可材料を含む製品の開発および商業化に影響を与える可能性がある。

実施可能な新しい立法、行政命令、関税、輸出規制および/または他の法規、既存の貿易協定の再交渉、および米国または中国政府が米中中国の緊張のために取ったいかなる報復行動も、Argenx許可材料を含む製品の開発および商業化を含む、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは自然災害や公衆衛生問題に関連するリスクに直面しており、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの業務は地震、火災、ハリケーン、竜巻、洪水あるいは重大停電などの自然災害、新冠肺炎などの流行病を含む壊滅的な世界的な事件の影響を受ける可能性があります。

例えば、私たちのすべての製品と候補製品の製造は、細胞バンクに格納された細胞を使用する必要がある。CGMPによって生産された各製品には主細胞バンクがあります。しかし、私たちは複数の細胞バンクを失い、これらの細胞バンクを交換する必要があるため、私たちの製造に重大な影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を与える可能性がある。

公衆衛生問題はまた私たちの業務と財政状況に否定的な影響を及ぼすかもしれない。私たちは世界的に運営され臨床試験を行っています私たちは現在、将来公衆衛生問題による可能性のあるいかなる業務閉鎖や中断の範囲と重症度を予測することができない。もし私たちまたは私たちと契約した任意の第三者が、サプライヤー、契約製造業者、臨床試験場所、監督機関、および他の第三者を含む場合、自然災害または世界の公衆衛生問題のために閉鎖、隔離、または他の業務中断を経験した場合、特に隔離または旅行の場合、私たちまたは私たちの第三者パートナーが臨床試験を開始し、患者を募集および維持する能力を損なう可能性がある

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医療提供者や患者の移動を阻害することを制限し，治療中断によりデータの可用性に影響を与え，修正案が必要である。また、大流行、新変種の爆発、または他の公衆衛生問題の間、規制機関は、さらなる旅行制限を含む彼らの運営を制限したり、彼らの運営を延期したりする可能性があり、これは、私たちの製品や候補製品が規制承認され、それを商業化する能力に悪影響を与え、私たちの業務や財務業績に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは私たちの成長と増加する開発、規制、販売とマーケティング能力を効果的に管理する困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を混乱させるかもしれません。

近年，我々の従業員数や業務範囲は大幅に増加しており，近い将来，我々の従業員数や業務範囲も大幅に増加することが予想され，特に薬物研究，薬物開発，規制事務および販売やマーケティングの分野である。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。特に、私たちは私たちの候補製品を効率的に発売またはマーケティングするために、私たち自身の販売とマーケティング能力を有効に利用しなければならない。

私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの限られた財務、製造、および管理資源は、潜在的な候補製品の機会の追求を放棄または延期する可能性があり、これらの候補製品は、後に、より大きな市場潜在力を有することが証明され、実行可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができない場合、または、我々が独占的に開発および商業化する権利を保持するより有利な場合には、協力、許可、または特許権使用料手配によって、そのような候補製品に対する権利を放棄することができる。成長を管理できない状況は、私たちの戦略目標の実行を延期したり、私たちの運営を混乱させたりする可能性があり、これは逆に私たちの業務と将来性に実質的な損害を与える可能性がある。

私たちは特定の研究開発奨励策から利益を得ている。これらは、法律(または解釈)の変更、事実の変更(例えば、所有権の変更)、または税務機関の質疑の影響を受ける可能性がある。

研究開発に積極的に従事している会社として、私たちは税収控除と賃金源泉徴収税免除を含むいくつかの研究開発税優遇から利益を得ている。私たちはまたベルギーの革新的な収入控除から利益を得ると予想している。関連税務機関は私たちがこのような税金優遇の資格を得ることや、このような税金優遇の計算を受けることを疑問視するかもしれません。挑戦が成功すれば、追加の税金、罰金、関連利息を負担する必要があるかもしれません。これは私たちの経営業績と未来のキャッシュフローに影響を与えるかもしれません。コントロール権が変化すれば、私たちは何の未使用の税収控除や革新的な収入控除を失うリスクに直面するかもしれない。さらに、任意の立法者が、そのような税金優遇を申請する条件を取り消したり、変更したり、そのような特典の範囲または幅を縮小することを決定した場合、いずれもいつでもそうすることができ、私たちの運営結果は悪影響を受ける可能性がある。

私たちは世界的に税金法律法規の意外な変化、私たちの税金条項の調整、追加の税金負債、あるいは私たちの税金資産が没収されるリスクに直面している。

特定の会計政策を採用することと、私たちの繰延税金資産が将来的に完全に利用可能であるかどうかを決定し、完全に利用可能であるかどうかを決定することを含む、私たちの所得税および他の税金負債の準備を決定する必要がある。私たちは、関連税法の適用や私たちの構造の解釈が関連税務機関から疑問視されないことを保証することもできず、関連税務機関の関連税法またはその解釈(税収裁決を含む)が変化しないことを保証することはできない。このような審査や法律の変更のいずれの不利な結果も、当社の財務諸表に記録されている金額の調整を招き、当社の経営業績や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

グループ会社間の取引は譲渡定価法規の制約を受けており、これらの法規は変化し、実質的な影響を与える可能性がある。私たちの拡張に伴い、これらの法律法規を守ることはもっと大きな挑戦に直面します

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私たちの国際業務は、私たちの製品と候補製品のヨーロッパ、日本、アメリカ、その他のところでの潜在的な承認を含む。

私たちの有効税率は、現在または将来、ベルギーの革新的収入控除、企業所得税ベースまたは他の税収インセンティブの変化、および新しい税収インセンティブ措置の実施を含む、税法、条約および法規の変化、または実質的な業務を有する国の関連税務機関のその解釈に悪影響を受ける可能性がある。ベルギーや他の私たちが実質的な業務を持っている国の税務当局は、私たちがこれらの税金優遇の資格と適用を得ることに成功した挑戦は、私たちの有効税率と私たちの税務資産に大きな影響を与えるだろう。実際の税率の引き上げは、私たちの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。

近年、経済協力開発機構(OECD)はOECD)国際税収制度を改革するためのプロジェクトに参加し、大規模な多国籍企業がその運営する各司法管轄区域で最低レベルの税金を納付することを確実にすることを含む第二の柱)である。2021年12月、OECDは第2の柱について発表した(グローバルルール)である。2022年12月14日、EU理事会は、EU内の多国籍企業グループと大型国内グループに適用されるグローバルルールを実施する(EU)2022/2523号指令を採択した第2の柱指令)である。第2の柱的指示は、2023年12月31日までにEU加盟国の国内法で施行されることが要求される。また、本グループが業務を運営するいくつかの他の司法管轄区域は、その国内法においてグローバルルール(例えば日本)を公布したり、その国内法においてグローバルルールを実施する意図があることを発表している。

現在の情報によると、経営陣は、グループが早ければ2025年に第2の柱指示と国内法律の制約を受ける可能性があると予想している。経営陣は“第2柱指令”と施行された国内法律が2024年に本グループに影響を与えないと予想している。専門家チームは現在、2025年以降の影響(あれば)を決定している。

さらに、私たちが使用できないかもしれないし、税務規制の変化は、私たちが長年確立してきたいくつかの確認されていない税金資産や控除の使用に影響を及ぼすかもしれない。例えば、私たちはベルギーで大量の重要な税務資産を持っており、いくつかの税務資産は様々な取引(会社の再編または私たちの株式構造に関連する取引を含む)によって全部または部分的に没収される可能性があり、またはその用途は関連する司法管轄区域の文法または解釈によって制限される可能性がある。

ADSSに関するリスク

私たちのアメリカ預託証明書と普通株の価格は変動する可能性があり、私たちがコントロールできない要素で変動するかもしれません。活発な公開取引市場は持続できないかもしれない。

株式市場，特にバイオ製薬会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。2023年の間、私たちの普通株を代表するアメリカ預託証券のナスダックでの終値は334.23ドルから548.43ドルまで大きく変動した。このような証券の取引価格は“リスク要素”の節で述べた要素を含む複数の要素に依存し、その中の多くの要素は私たちの制御範囲を超え、私たちの経営業績とは関係がないかもしれず、これは投資家がそのアメリカ預託証明書または普通株を売却することを制限または阻止する可能性があり、そして私たちのアメリカ預託証明書と普通株の流動性に負の影響を与える可能性がある。公開市場で大量の米国預託証券または普通株を販売するか、またはこれらの売却が発生する可能性があると考え、米国預託証券および普通株の市場価格を低下させ、我々の証券の市場価格を損なう可能性があり、または追加の株式証券を売却することで資金を調達する能力を損なう可能性がある。

また、我々の米国預託証明書や普通株の活発な公開取引市場は持続できない可能性がある。また、為替レートの変動は、我々の米国預託証券や普通株の価格にも影響を与える可能性があり、これは、このような違いを利用した投資家の大量取引を求めたり、保有者が獲得した収益に影響を与えたりする可能性がある。

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もし私たちが財務報告書に対して効果的な開示制御と内部制御システムを維持できなければ、私たちが適用される法規を遵守する能力が損なわれる可能性があり、私たちのアメリカ預託証明書の取引価格は負の影響を受ける可能性がある。

2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド·フランクウォール街改革と消費者保護法案、ナスダック上場規則と要求を守らなければなりません(ナスダック上場規則)、その他の適用される証券規則及び法規。2002年のサバンズ·オキシリー法第404条によると、経営陣が提出した財務報告の内部統制の有効性に関する報告書と、我々の独立公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する認証報告書を提出しなければならない。私たちの内部統制で発見されなかった重大な欠陥は財務諸表の再説明を招く可能性があり、救済費用が発生することを要求します。さらに、財務報告に対して内部統制を維持できなかったか、または任意の重大な欠陥または重大な欠陥が存在した場合、投資家は、私たちの財務諸表の正確性、完全性、信頼性に対する信頼を喪失させ、私たちを制裁または調査、または私たちのアメリカ預託証明書の取引価格にマイナスの影響を与える可能性がある。

私たちアメリカ預託証明書の所持者は私たちの普通株の所有者とみなされず、そのアメリカ預託証明書の譲渡と関連する普通株の撤回に制限される可能性があります。

アメリカ預託証明書は預かり人の帳簿に譲渡することができます。しかし、アメリカ預託証明書所有者は、彼らが預金協定と適用された法律法規に基づいて、そのアメリカ預託証明書に関連する普通株式を抽出しない限り、私たちの普通株式の所有者とみなされない。私たちの帳簿または委託者の帳簿が閉鎖されたとき、または私たちまたは委託者が、法律、政府または政府機関の任意の要求、または信託協定の任意の規定または任意の他の理由によって、いつでもそうすることが望ましいと思う場合、受託者は、米国預託証明書の譲渡の交付、譲渡、または登録を拒否することができる。預託機関が譲渡帳簿を閉鎖したか、譲渡帳簿を閉鎖したため、米国預託証明書の解約や関連普通株の撤回に一時的な遅延が生じる可能性があり、株主総会での投票を可能にするために普通株譲渡が阻止されたり、普通株の配当金が支払われている。また、米国預託株式保有者は、手数料、税金、および同様の費用を借りた金、および米国預託証明書または普通株または他の預金証券に適用される任意の法律または政府法規を遵守するために引き出しを禁止する必要がある場合には、米国預託証明書を無効にし、関連する普通株を抽出することができない可能性がある。

私たちのアメリカ預託証明書保持者は私たちの普通株式保有者と同じ投票権を持っておらず、彼らの投票権を行使するために投票材料をタイムリーに受け取ることができないかもしれない。

本年報または任意の預金協定に記載されている以外に、米国預託証明書保持者は、その米国預託証明書に関連する普通株を抽出しない限り、我々の株主とみなされない。アメリカ預託証明書またはその代名人はアメリカ預託証明書に関連する普通株の保有者である。保有者は、適用される法律法規と私たちの定款に基づいて直接投票または代表投票を依頼することができます。米国預託証明書保持者が投票材料をタイムリーに受け取ることを保証することはできません。彼らが米国預託証明書に関連する普通株に投票するようにホスト機関に指示できることを保証することはできません。我々の株主は株主総会に参加して株主総会で投票する権利しかない株主総会彼らの株が28日末の真夜中に彼らの名義に登録されていれば^{これは…。}その株主総会の期日の前日。また、預託証明書保持者が採決指示または採決指示を実行できなかった方式に対する責任は、預金管理プロトコルによって制限される。したがって、私たちのアメリカ預託証明書保持者は、彼らの投票指示や直接または代表投票を依頼する権利を行使できない可能性があり、彼らの普通株が彼らの要求に従って投票していない場合、または彼らの株が投票できない場合、彼らは受託者や私たちに対する追跡権を持っていないかもしれない。

証券や業界アナリストが私たちの報告を停止したり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちのアメリカ預託証明書または普通株の価格と私たちの取引量が低下する可能性がある。

米国預託証券と普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存する。もし証券や業界アナリストが私たちをカバーしていないか少なすぎる場合、私たちのアメリカ預託証明書と普通株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちの1人以上のアナリストを追跡すれば

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私たちのアメリカ預託証明書または普通株格付けを引き下げたり、私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告書を発表したり、私たちのアメリカ預託証明書または普通株の価格が下落する可能性があります。

外国の個人発行者やオランダ企業としての関連リスク

もしアメリカの法律によると、私たちが外国の個人発行者の身分を失った場合、本項では私たちの外国の個人発行者としての身分に関するリスクが変化するだろう。

私たちはオランダヨーロッパ上場有限責任会社(Societas EuropaeaまたはSE)です。私たちの株主の権利はアメリカ司法管轄区域の法律によって管轄されている会社の株主権利とは異なるかもしれません。

私たちはオランダのヨーロッパ上場企業で、有限責任会社です。株主の権利や取締役会メンバーの責任は、米国司法管轄区域の法律によって管轄されている会社の株主の権利や義務とは異なる可能性がある。

一方，オランダの会社法と我々の会社規約や米国連邦と州法律の間のこれらの違いにより，一方で，米国上場企業の株主や米国預託株式保有者としての保護は，米国上場企業の株主や米国預託株式保有者としての保護よりも少ない場合がある.

当社の定款条項は、私たちに有利な買収契約を阻止し、当時の取締役会の変更や罷免の試みを阻止または挫折させる可能性があります。

わが社の定款の規定は第三者が私たちの統制権を獲得したり私たちの取締役会を変更したりすることを難しくする可能性があります。私たちはいくつかの条項を採択しましたが、これらの条項はわが社を買収することをもっと難しくしたり、魅力的ではないかもしれません。これらの条項は、他の株主が彼らの最適な利益に合致すると考える可能性のある潜在的な買収を阻止し、私たちの証券の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。

オランダ国外の普通株式保有者と米国預託証明書所有者はそれぞれ優先購入権または優先引受権を行使できない可能性がある。

我々の株式が増加すれば、オランダの法律により、株主総会での決議や取締役会の決議(株主が株主総会でそのために取締役会を指定した場合)が除外されない限り、我々普通株式の所有者は一般に全面的な優先購入権を有する権利がある。

しかし、普通株や普通株を代表する米国預託証明書保持者に優先購入権を提供し、そのような証券保有者が管轄区域に適用される証券法を遵守する必要があり、私たちはそうすることができないかもしれない。特に、米国に位置する普通株または米国預託証明書の保有者は、改正された1933年の米国証券法に基づいて権利関連証券を登録しない限り、優先引受権発売に参加できないであろう(証券法)または登録要件を免除します。また，米国預託株式保有者は優先購入権発行に参加できなくなり，信託銀行と合意し，その発行を米国預託証明書保持者に拡大しない限り，我々は要求されていない.

我々には義務もなく，DCGCの株主権利に影響を与える可能性のあるすべての最良実践条項も遵守しない.

オランダの上場有限責任会社として、私たちはDCGCに支配されている。私たちは“地域管理委員会”のすべての最善の接近法規定を守らない。オランダの会社として、私たちはオランダに提出された年間報告書で私たちがDCGCの規定を遵守しているかどうかを開示することを要求された。もし私らが“ナスダック上場規則”の規定を守らなければ(例えば、“ナスダック上場規則”に抵触したりその他の理由で)、吾らはオランダに提出された年報に“上場規則”から外れた原因を挙げなければならない。

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アメリカの民事責任のクレームは、私たち、私たちの経営陣のメンバー、そして私たちの取締役会に強制的に執行できないかもしれません。

私たちのほとんどの資産はアメリカ国外に位置しています。私たちの上級管理チームの大多数のメンバーと取締役はアメリカ住民ではなく、私たちはアメリカに重大な資産を持っていません。したがって、投資家はアメリカ国内でこれらの人に法的手続き文書を送ることができないかもしれませんし、アメリカの裁判所でアメリカ連邦証券法の民事責任条項による判決を含む彼らまたは私たちに執行されます。米国とオランダやベルギーとの間には、仲裁裁決以外の民商事判決を相互に認め、執行する条約はない。したがって、米国裁判所は、民事責任に基づく最終支払い判決は、米国証券法に完全に基づいているか否かにかかわらず、オランダまたはベルギーでは、関連クレームがオランダまたはベルギーで管轄権を有する裁判所で再提訴されない限り、自動的に認められたり、実行されたりすることはない。これは適用されたオランダやベルギーの国家規則にかかっているだろう。このため、米国の投資家は、米国連邦証券法に基づく我々、我々の管理職または取締役会のメンバー、または本明細書で言及したいくつかの専門家に対する判決を含む、米国裁判所で得られた任意の民事および商事判決を実行できない可能性があり、これらの専門家は、オランダ、ベルギー、または米国以外の国の住民である。オランダやベルギーの裁判所が最初の訴訟で私たちまたは私たちの管理職または取締役会のメンバーに民事責任を課すかどうかは疑いの余地があり、この訴訟は完全にアメリカ連邦証券法に基づいて、私たち、私たちの管理職または取締役に管轄権のある裁判所を提出しました。

外国の個人発行者として、私たちはアメリカ証券法のいくつかの規則に制約されておらず、アメリカ会社よりもアメリカ証券取引委員会に提出することが許可されている情報が少ない。

米国証券取引委員会規則及び条例で定義されている“外国個人発行者”として、1934年に改正された米国証券取引法(“取引所法案”)は、米国内の上場企業に適用されます。

このような問題で、私たちはオランダの法律と規制によって制限されている。我々はForm 6-Kの形で米国証券取引委員会に監査されていない四半期財務情報を提供しているが、米国内発行者が米国証券取引委員会に提出を要求している情報と比較して、米国証券取引委員会に提供される情報はそれほど広くタイムリーではない。

外国の個人発行者として、私たちはナスダックの会社管理要求ではなく、いくつかの母国統治のやり方を採用することを許可された。これらのやり方は、当社が上場基準を完全に遵守している場合に比べて、株主への保護が少ない可能性があります。

ナスダックに上場する海外私募発行者として、私たちは会社管理上場基準の制約を受けています。しかし、私たちは母国の統治要件と特定の免除に依存することを許可された。私たちのある企業の管理慣例は他の企業の管理管理の上場標準と大きく異なるかもしれない。

私たちは外国の個人発行者の身分を失う可能性があり、これは私たちに取引法の国内報告制度を遵守することを要求し、巨額の法律、会計、その他の費用を発生させるだろう。

私たちの現在の外国個人発行者としての地位を維持するためには、(A)私たちの普通株式の大部分は非アメリカ住民が直接または間接的に所有しなければならない、または(B)(I)私たちの幹部または役員の多くはアメリカ市民や住民ではないかもしれないし、(Ii)私たちの資産の50%以上はアメリカに位置することができず、(Iii)私たちの業務は主にアメリカ以外に管理されなければならない。発行済み普通株の少なくとも50%は米国住民が保有していると考えられる(米国預託証明書に代表される普通株のすべてを米国住民が保有していると仮定する)。

アメリカ国内の発行者として、私たちの規制とコンプライアンスコストは私たちの外国の個人発行者としてのコストよりはるかに高いかもしれない。また、アメリカ国内の発行者に適用される規則や条例を遵守することが要求されれば、取締役や高級職員責任保険をより難しく、より高価にすることができ、保険範囲の減少やより高いコストの発生を要求される可能性があると予想されます

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カバー範囲。このような規制はまた私たちが合格した取締役会のメンバーを引き付けて維持することをもっと難しくするかもしれない。

もしアメリカ連邦所得税の目的で、私たちが受動的な外国投資会社に分類されれば、これはあるアメリカの保有者に不利なアメリカの税金結果をもたらすかもしれない。

当社が受動型外商投資会社に指定されているようにPFIC) いずれの課税年度においても、米国投資家は、以下の“税収-米国連邦所得税考慮-受動型外国投資会社規則”で述べられた米国連邦所得税の不利な結果の影響を受ける可能性がある。当社は、任意の課税年度において、25%以上の所有子会社の収入および資産の比例部分を考慮すると、(I)その総収入の少なくとも75%が“受動的収入”で構成されているか、または(Ii)その資産の平均四半期価値の少なくとも50%が受動的収入の生成または生成のために保有されている資産に起因することができる米国連邦所得税目的のPFICに分類される。

我々の歴史と期待業務，我々の収入構成，および我々の資産の予測構成と推定の公平な市場価値に基づいて，我々の最近の納税年度はPFICであるとは考えず，本納税年度や予見可能な未来にPFICに分類されることも望まない。しかし，PFICとしての地位は毎年行われている事実決定であり，本課税年度や将来納税年度のPFIC地位については何の保証も提供できない。

四番目の項目：会社に関する最新の情報を提供する

私たちの法律と商業名はArgenx SEだ。私たちは2008年4月25日にオランダ法に基づいて個人有限責任会社として登録しました(これは何度ものパーティーです)である。会社設立から2009年8月28日まで，我々の研究開発活動は最初にArgenx N.V.とその法律の前身であるオランダとベルギーで行われた。2009年8月28日以来、私たちのすべての研究開発活動は、私たちの完全子会社Argenx BVによってArgenx N.V.提供の許可によって行われています。その間、Argenx BVはそれによって発生したすべての知的財産権をArgenx N.V.に譲渡しました。2014年5月28日、オランダ上場有限責任会社に転換しました(Naamloze Vennootschap)である。2017年4月26日、オランダヨーロッパ上場有限責任会社(Societas EuropaeaまたはSE)に改制しました。2017年5月5日，Argenx SEのすべての知的財産権の合法的な所有権をArgenx BVに譲渡し，2017年1月1日にさかのぼった。したがって，2017年1月1日から，(I)argenx BVが我々の知的財産権を持つすべての法律と経済所有権，および(Ii)argenx SEとargenx BV間の研究開発プロトコルは終了した。

私たちの公式席はオランダロッテルダムにあり、登録事務所はオランダアムステルダム1101 EB Laarderhoogtweg 25です。私たちはオランダ商会の貿易登録所に登録しました。番号は24435214です。私たちのヨーロッパ法人識別番号は7245009 C 5 FZE 6 G 9 ODQ 71です。私たちの電話番号は+31(0)10 70 38 441です。私たちのサイトの住所はwww.argenx.comです。本サイトは本年度報告書には含まれていません。米国証券取引委員会には、米国証券取引委員会に電子的に提出された報告書、依頼書、情報声明、その他の発行者に関する情報が含まれており、URLはwww.sec.govである。米国では，法的プログラムファイルが送られる登録エージェントはCT Corporation Systemであり，住所はニューヨーク第8通り111号，NY 10011である.

2023年、2023年、2022年および2021年12月31日までの資本支出資料については、参照“注4—財産·工場·設備”そして“注5—無形資産”当社の2023年12月31日までの年次報告Form 20−Fに添付されている総合財務諸表にあります。私たちは2024年の資本支出が運営活動のキャッシュフローと現金備蓄から来ると予想している。私たちの資本支出と要求に関するより多くの情報は、ご参照くださいプロジェクト5.b“流動性と資本資源—キャッシュフロー—運営や資本支出要求“と述べた

本財政年度またはそれまでの財政年度中には、第三者が私たちの株式について買収要約を開始することはありません。

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カタログ表

我々はビジネス段階の，世界的，完全に統合されたバイオ製薬会社であり，深刻な自己免疫疾患の治療のために深さの差別化治療パイプラインを開発している。我々の抗体工学技術キットを我々の研究協力者の疾患生物学的専門知識と組み合わせることにより，我々の発見エンジンIIPにより免疫学的ブレークスルーを抗体ベースの新しい薬物パイプラインに変換することを目標としている。我々は米国、日本、イスラエル、EU、中国大陸、中国、カナダで初めて承認されたFcRN遮断薬を開発し、商業化している。われわれは多くの重篤な自己免疫疾患におけるefgartigimodの役割を評価しており，いくつかの早期実験薬を進めている

わが社の主要市場と収入の詳細については，参照されたいプロジェクト5.a“経営実績”そして“注15-製品純売上高”当社の2023年12月31日までの年次報告書に添付されている総合財務諸表のうち、当該等の総合財務諸表は参考方式で当社に組み込まれています。

2023年の概要

運営のハイライト

2023年初頭、私たちは私たちの価値創造軌跡を続けるために、今年の重要な駆動要素を共有した。まず，我々の目標は，世界的により多くの患者に接触し，我々の一流FcRN遮断薬VYVGARTを使用することである。VYVGARTとVYVGARTＳＣ 現在すでに30余りの国或いは地区で許可を得て、2023年末まで、著者らの革新はすでに全世界で6000人以上のGMG患者を治療した。

GMGは私たちの自己免疫を変える使命の始まりに過ぎない。我々の2つ目の重要な駆動因子は，efgartigimodを用いて評価している適応範囲を拡大することを含むFcRN系薬剤の開発である。Efgartigimodは2023年末までに3つの適応でGMGを含む規制審査を承認したり受けたりしていますCIDP そしてITPまた、他の10個以上の深刻な自己免疫徴候の評価を受けている。2025年までにefgartigimodは15種類の適応がある“argenx 2025”のビジョンをうまく実現しています

第三に、私たちは差別化免疫学資産のチャンネルを推進するために努力している。Efgartigimodを除いて、私たちが持っている臨床パイプラインは補体成分2を含みます(C2)およびARGX-119標的筋特異的キナーゼ(ジャコウ)である。この2つの療法は多くの重篤な適応の中で新たな治療法となる可能性があると信じている。

第四の重要な駆動要素は著者らの革新生態系を構築し、著者らの核心使命にサービスし、持続的に必要な患者に免疫学革新を提供することである。私たちは投資を続けています国際知的所有権機関 私たちは有力な疾病生物学者と協力することでパイプの拡張を推進し、彼らは一流の疾病標的や経路を研究している。我々のIIPには成功した記録があり，我々が設立して以来，9つのプログラムが人体でテストを行っている.

VYVGARTは世界のより多くの患者をカバーしています

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