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CARVYKTI®（シルタカブタジェン・オートロイセル）は、再発/難治性多発性骨髄腫患者の早期治療について、米国FDA腫瘍薬諮問委員会から推奨を受けています
FDA ODACは、第3のCARITUDE-4研究の結果に基づいて、CARVYKTIの好ましいリスク・ベネフィット評価を支持して11対0で投票しました
ニュージャージー州サマセット — 2024年3月15日 — 細胞療法の世界的リーダーであるレジェンド・バイオテック・コーポレーション（NASDAQ：LEGN）（レジェンド・バイオテック）は本日、米国食品医薬品局（FDA）の腫瘍薬諮問委員会（ODAC）が、成人患者の治療にCARVYKTI®（シルタカブタゲンオートロイセル、シルタセル）を推奨したと発表しましたプロテアソーム阻害薬（PI）と免疫調節薬（iMid）を含む少なくとも1つの治療を受けたことがあり、レナリドマイドに抵抗性の再発または難治性の多発性骨髄腫。肯定的な推奨は、CARTITUDE-4相試験の有効性と安全性のデータに関する委員会による評価に続くものです。委員会は満場一致でCARVYKTI（11対0）に賛成票を投じました。提案された適応症に対するシルタセルのリスクとベネフィットの評価は好意的でした。CARTITUDE-4研究で裏付けられた補足的な生物製剤ライセンス申請（sBLA）が現在FDAの審査中で、処方薬使用料法（PDUFA）の期限は2024年4月5日です。
レジェンド・バイオテックの最高経営責任者であるイン・ファン博士は、「諮問委員会がCARVYKTI® を積極的に推奨したことで、再発・難治性の多発性骨髄腫と闘うより多くの患者を支援することに一歩近づきました」と述べています。「私たちは多発性骨髄腫患者の生活を改善することに全力を注いでおり、私たちの革新的な治療法を病気の初期段階の患者に提供できることを嬉しく思います。」

委員会はCARTITUDE-4試験（NCT04181827）の結果を検討しました。これは、CARVYKTI® とポマリドミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（PvD）を比較した最初のランダム化第3相試験で、再発患者の治療におけるポマリドミド、ボルテゾミド、デキサメタゾン（PvD）またはダラツムマブ、ポマリドミド、デキサメタゾン（dPD）との比較でCARVYKTI® の有効性と安全性を評価した最初のランダム化第3相試験です。以前に1〜3種類の治療を受けたことがある再発性およびレナリドミド不応性の多発性骨髄腫。i
第3相CARTITUDE-4試験の結果は、2023年の米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で初めて発表されました。これらの研究結果はまた、プロテアソーム阻害薬（PI）と免疫調節薬（iMid）を含む少なくとも1つの治療を受けたことがある再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者を対象に、CARVYKTI® に対する最近の欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）の肯定的な意見を裏付けています。レナリドマイドへの難治性。


ODACは、腫瘍性疾患の治療に使用するヒト用医薬品の安全性と有効性のデータをレビューおよび評価するために、FDAからの要請に応じて編成されています。委員会はその評価に基づいて拘束力のない勧告を行います。薬の承認に関する最終決定はFDAが下します。
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カービクティ® の効能と使用法
CARVYKTI®（シルタカブタジェンオートロイセル）は、プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤、抗CD38モノロイセルなど、4種類以上の治療を受けた後、再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者の治療に適した、B細胞成熟抗原（BCMA）指向の遺伝子組み換え自家T細胞免疫療法です。クローナル抗体。

重要な安全情報

警告：サイトカイン放出症候群、神経毒性、HLH/MAS、長期および再発性血球減少、続発性血液悪性腫瘍
CARVYKTI® による治療を受けた患者さんに、致命的または生命にかかわる反応を含むサイトカイン放出症候群（CRS）が発生しました。CARVYKTI® を活動性感染症または炎症性疾患の患者には投与しないでください。重度または生命にかかわるCRSをトシリズマブまたはトシリズマブとコルチコステロイドで治療します。
免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）は、CARVYKTI® による治療後（CRSの発症前、CRSと同時、CRS解消後、またはCRSがない場合を含む）に発生しました。CARVYKTI® による治療後の神経学的イベントを監視します。必要に応じて、支持療法やコルチコステロイドを提供してください。
CARVYKTI® による治療後に、パーキンソニズムとギラン・バレー症候群、およびそれらに関連する合併症により、致命的または生命にかかわる反応が起こりました。
CARVYKTI® による治療を受けた患者さんに、致死的で生命にかかわる反応を含む血球貪食性リンパ組織球症/マクロファージ活性化症候群（HLH/MAS）が発生しました。HLH/MASは、CRSまたは神経毒性を伴って発生する可能性があります。
CARVYKTI® による治療後、出血や感染を伴う長期および/または再発性血球減少症が発生し、造血回復のための幹細胞移植が必要になりました。
CARVYKTI® による治療後に、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病などの続発性血液悪性腫瘍が発生しました。
CARVYKTI® は、CARVYKTI® REMSプログラムと呼ばれるリスク評価および軽減戦略（REMS）に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用できます。

警告と注意事項

致命的または生命にかかわる反応を含むサイトカイン放出症候群（CRS）は、CARVYKTI® による治療後にシルタカブタゲンオートロイセルを投与された患者の95％（92/97）で発生しました。グレード3以上のCRS（2019 ASTCTグレード）が5％（97人5人）の患者で発生し、グレード5のCRSが1人の患者で報告されました。CRSの発症までの時間の中央値は7日でした（範囲：1〜12



日々)。CRSの最も一般的な症状には、発熱（100％）、低血圧（43％）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の増加（22％）、悪寒（15％）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の増加（14％）、副鼻腔頻脈（11％）が含まれていました。CRSに関連するグレード3以上のイベントには、ASTとALTの上昇、高ビリルビン血症、低血圧、低血圧、呼吸不全、急性腎障害、播種性血管内凝固および出血、HLH/MAS、狭心症、上室および心室頻脈、倦怠感、筋肉痛、Cの増加が含まれていました反応性タンパク質、フェリチン、血中アルカリホスファターゼ、γ-グルタミルトランスフェラーゼ。
臨床症状に基づいてCRSを特定します。発熱、低酸素症、低血圧の他の原因を評価して治療してください。CRSはHLH/MASの所見と関連していると報告されており、シンドロームの生理学は重複している可能性があります。HLH/MASは生命を脅かす可能性のある状態です。治療を行ってもCRSまたは難治性CRSの症状が進行する患者では、HLH/MASの証拠がないか評価してください。CARVYKTI® に関する別の進行中の研究では、CRSでHLH/MASが疑われるある患者が、血小板減少、凝固障害、抗凝固療法の際に致命的な後腹膜出血を発症しました。
97人中69人（71％）の患者が、シルタカブタゲンオートロイセルの注入後に、CRS用のトシリズマブおよび/またはコルチコステロイドを投与されました。44人（45％）の患者がトシリズマブのみを投与され、そのうち33人（34％）が単回投与、11人（11％）が複数回投与されました。24人の患者（25％）がトシリズマブとコルチコステロイドを受け、1人の患者（1％）がコルチコステロイドのみを投与されました。CARVYKTI® を注入する前に、トシリズマブを最低2回服用していることを確認してください。
CRSの徴候や症状がないか、REMS認定の医療施設でCARVYKTI® 注入後、少なくとも10日間は毎日患者を監視してください。注入後少なくとも4週間は、CRSの徴候や症状について患者を監視してください。CRSの最初の兆候が見られたら、すぐに支持療法、トシリズマブ、またはトシリズマブとコルチコステロイドによる治療を開始してください。
CRSの徴候や症状がいつでも現れた場合は、直ちに医師の診察を受けるよう患者に助言してください。
CARVYKTI® による治療後に、重度、生命を脅かす、または致命的な神経毒性が発生しました。神経毒性作用には、ICANS、パーキンソニズムの徴候と症状を伴う神経毒性、ギラン・バレー症候群、免疫介在性脊髄炎、末梢神経障害、脳神経麻痺が含まれていました。これらの神経毒性の徴候や症状、およびこれらの毒性作用の一部の発症が遅れることについて、患者に相談してください。これらの神経毒性の兆候や症状がいつでも現れた場合は、さらなる評価と管理のために直ちに医師の診察を受けるよう患者に指示してください。

全体として、シルタカブタゲンオートロイセルの投与後、26％（97/25）の患者で以下に説明する神経毒性の1つ以上のサブタイプが発生し、そのうち11％（97/11）の患者がグレード3以上のイベントを経験しました。これらの神経毒性のサブタイプは、進行中の2つの研究でも観察されました。

免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）：CARVYKTI® による治療後、患者は、CRSの発症前、CRSと同時に、CRS解消後、またはCRSがない場合を含め、致命的または生命を脅かすICANSを経験することがあります。ICANSは、シルタカブタゲンオートロイセルを受けた患者の23％（97人中22人）に発生しました。グレード3または4のイベントは3％（97年3月）、グレード5（致命的）のイベントは2％（97年2月）でした。ICANSの発症までの期間の中央値は8日（1〜28日の範囲）でした。ICANSの22人の患者全員がCRSを患っていました。ICANSの最も頻繁な（5％以上）症状には、脳症（23％）、失語症（8％）、頭痛（6％）がありました。

CARVYKTI® 注入後、REMS認定の医療施設で少なくとも10日間は、ICANSの徴候や症状がないか患者を少なくとも毎日監視してください。ICANS症状の他の原因を除外してください。注入後少なくとも4週間は、ICANSの徴候や症状がないか患者を監視し、速やかに治療してください。神経毒性は、必要に応じて支持療法やコルチコステロイドで管理する必要があります。




パーキンソニズム：CARTITUDE-1研究で何らかの神経毒性を経験した25人の患者のうち、6人の男性患者が、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）とは異なるパーキンソニズムのいくつかの徴候と症状を伴う神経毒性を示しました。パーキンソニズムによる神経毒性は、シルタカブタゲンオートロイセルの他の進行中の試験でも報告されています。患者には、振戦、動作緩和、不随意運動、ステレオタイプ、自発的な動きの喪失、仮面、無関心、扁平感覚、疲労、硬直、精神運動遅滞、顕微鏡写真、書字障害、失語症、失神、無気力、錯乱、眠気など、パーキンソン病と非パーキンソン病の症状がありました意識喪失、意識喪失、反射遅延、反射過敏、記憶喪失、嚥下困難、腸失禁、転倒、猫背姿勢、シャッフル歩行、筋力低下と消耗感、運動機能障害、運動感覚喪失、無動性無言症、前頭葉リリースサイン。CARTITUDE-1の6人の患者のパーキンソニズムの発症の中央値は、シルタカブタゲンオートロイセルの注入から64日（範囲14〜914日）でした。

発症が遅れる可能性のあるパーキンソニズムの徴候や症状がないか、患者を監視し、支持療法で管理してください。パーキンソン病の治療、CARVYKTI® 治療後のパーキンソニズム症状の改善または解消に使用される薬剤の有効性情報は限られています。
ギラン・バレー症候群：静脈内免疫グロブリン（IVIG）による治療にもかかわらず、シルタカブタジェン・オートロイセルに関する別の進行中の研究で、ギラン・バレー症候群（GBS）に続いて致命的な転帰が発生しました。報告されている症状には、GBSのミラー・フィッシャー変異体、脳症、運動障害、言語障害、多発性神経根炎と一致するものが含まれます。
GBS のモニター。GBSの末梢神経障害を呈している患者を評価します。GBSの重症度に応じて、支持療法を用い、免疫グロブリンと血漿交換を併用してGBSの治療を検討してください。

免疫介在性骨髄炎：グレード3の骨髄炎は、別の進行中の研究で治療の25日後に発生しました。報告された症状には、括約筋制御障害を伴う下肢と下腹部の知覚過敏が含まれていました。コルチコステロイドと免疫グロブリンの静脈内投与により症状が改善しました。骨髄炎は、他の原因で死亡した時点でも進行中でした。

末梢神経障害：CARTITUDE-1の患者7人が末梢神経障害を発症しました。これらの神経障害は、感覚、運動、または感覚運動神経障害として表されます。症状の発症期間の中央値は66日（4〜914日の範囲）、末梢神経障害の持続期間の中央値は神経障害が進行中のものを含めて138日（範囲2〜692日）でした。末梢神経障害を経験した患者は、シルタカブタゲンオートロイセルの他の進行中の試験でも脳神経麻痺またはGBSを経験しました。末梢神経障害の徴候や症状について患者を監視してください。

頭蓋神経麻痺：CARTITUDE-1で3人の患者（3.1％）が脳神経麻痺を経験しました。3人の患者全員が7番目の脳神経麻痺を患っていました。1人の患者は5番目の脳神経麻痺も患っていました。発症までの期間の中央値は、シルタカブタゲンオートロイセルの注入後26日（21〜101日の範囲）でした。シルタカバジェンオートロイセルの進行中の試験でも、3番目と6番目の脳神経麻痺、両側の7番目の脳神経麻痺、改善後の脳神経麻痺の悪化、および脳神経麻痺の患者における末梢神経障害の発生が報告されています。脳神経麻痺の徴候や症状について患者を監視してください。徴候や症状の重症度や進行に応じて、全身性コルチコステロイドによる管理を検討してください。
血球貪食性リンパ組織球症（HLH）/マクロファージ活性化症候群（MAS）：シルタカバジェンオートロイセルの99日後に、1人の患者（1％）に致命的なHLHが発生しました。HLHイベントの前に、97日間続く長期のCRSが行われました。HLH/MASの症状には、低血圧、びまん性肺胞損傷を伴う低酸素症などがあります。



凝固障害、血球減少、腎機能障害を含む多臓器機能障害。
グレード4のHLH/MASのある患者は、凝固障害の場合に致命的な脳内出血と消化管出血を発症し、治療から12日後に血小板減少症を発症しました。HLH/MASを発症した患者は、重度の出血のリスクが高くなります。施設のガイドラインに従って、HLH/MASと輸血患者の血液学的パラメータを監視してください。
HLHは生命にかかわる病気で、早期に発見して治療しないと死亡率が高くなります。HLH/MASの治療は、施設の基準に従って実施する必要があります。
CARVYKTI® REMS：CRSと神経毒性のリスクがあるため、CARVYKTI® は、CARVYKTI® REMSと呼ばれるリスク評価および軽減戦略（REMS）に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用できます。
詳細については、https://www.carvyktirems.com または 1-844-672-0067 をご覧ください。

長期にわたる再発性血球減少：患者は、リンパ枯渇化学療法とCARVYKTI® 注入後に、長期にわたる再発性血球減少を示すことがあります。ある患者は、長期にわたる血小板減少症のため、造血再建のために自家幹細胞療法を受けました。

CARTITUDE-1では、患者の30％（29/97）がグレード3または4の長期にわたる好中球減少を経験し、41％（40/97）の患者が長期にわたるグレード3または4の血小板減少を経験しましたが、シルタカバジェンオートロイセル注入後30日目までに解消しませんでした。
注入後の最初のグレード3または4の血球減少から回復した後、グレード3または4の好中球減少症、血小板減少、リンパ球減少症、貧血が再発したのは、63％（97年61月）、19％（18/97）、60％（58/97）、37％（36/97）でした。シルタカブタゲンオートロイセル注入後の60日目以降、グレード3または4の血球減少症が最初に回復した後、それぞれグレード3以上のリンパ球減少症、好中球減少症、血小板減少症の患者が、それぞれグレード3以上のリンパ球減少症、12％、6％で再発しました。87%（97人中84人）の患者が、グレード3または4の血球減少の初期回復後に、グレード3または4の血球減少を1回、2回、または3回以上再発しました。8人と12人の患者は、死亡時にそれぞれグレード3または4の好中球減少症と血小板減少症を患っていました。
CARVYKTI® 注入の前後に血球数を監視してください。地域の制度ガイドラインに従って、成長因子と血液製剤輸血のサポートで血球減少症を管理します。
感染症：CARVYKTI® は、活動性感染症または炎症性疾患の患者には投与しないでください。CARVYKTI® 注入後、患者さんに重度、生命を脅かす、または致命的な感染症が発生しました。
感染症（全グレード）は57人（59％）の患者に発生しました。グレード3または4の感染症は患者の21％（20/97）で発生しました。特定されていない病原体によるグレード3または4の感染は 15%、ウイルス感染症は 7%、細菌感染は 1%、真菌感染症は1％の患者で発生しました。全体として、5人の患者がグレード5の感染症を患っていました：肺膿瘍（n=1）、敗血症（n=3）、肺炎（n=1）。
他の研究で報告されているグレード5の感染症には、気管支肺アスペルギルス症、ニューモシスチスジロベチ肺炎、CMV大腸炎（HSV-1肝炎）などがあります。別の患者は、脳アスペルギルス症により真菌性動脈瘤を発症し、くも膜下出血で死亡しました。
CARVYKTI® 注入の前後に感染の兆候や症状がないか患者を監視し、患者を適切に治療してください。標準的な制度上のガイドラインに従って、予防的、先制的、および/または治療用の抗菌薬を投与してください。シルタカブタゲンオートロイセル注入後、10％の患者で熱性好中球減少症が観察され、CRSと同時に起こる可能性があります。熱性好中球減少症の場合は、感染の有無を評価し、広範囲にわたって管理してください



医学的に指示されているスペクトラム抗生物質、輸液、その他の支持療法。
再発または難治性の多発性骨髄腫（CARTITUDE-4）を対象としたランダム化比較試験では、シルタカブタゲンオートロイセルで治療された患者は、標準治療群と比較して致死的なCOVID-19感染率が高くなりました。予防措置の重要性について患者に相談してください。COVID-19の免疫不全患者のワクチン接種と管理については、施設のガイドラインに従ってください。
ウイルスの再活性化：低ガンマグロブリン血症の患者では、B型肝炎ウイルス（HBV）の再活性化が起こり、場合によっては劇症肝炎、肝不全、死亡に至ることもあります。製造用の細胞を採取する前に、サイトメガロウイルス（CMV）、HBV、C型肝炎ウイルス（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、または臨床ガイドラインに従って臨床的に必要な場合はその他の感染性病原体のスクリーニングを行ってください。現地の制度上のガイドライン/診療に従って、ウイルスの再活性化を防ぐために抗ウイルス療法を検討してください。

低ガンマグロブリン血症は、患者の12％（12/97）で有害事象として報告されました。検査室でのIgGレベルは、92％（89/97）の患者で注入後に500 mg/dLを下回りました。CARVYKTI® による治療後の免疫グロブリンレベルを監視し、IgGにIVIGを投与します

生ワクチンの使用：CARVYKTI® 治療中または治療後の生ウイルスワクチンによる予防接種の安全性は研究されていません。生ウイルスワクチンのワクチン接種は、リンパ球減少化学療法の開始の少なくとも6週間前、CARVYKTI® 治療中、およびCARVYKTI® による治療後に免疫が回復するまでお勧めしません。

シルタカブタゲンオートロイセル注入を受けた患者の5％（97人中5人）で過敏反応が起こっています。アナフィラキシーを含む重篤な過敏反応は、CARVYKTI® のジメチルスルホキシド（DMSO）が原因である可能性があります。注入後2時間は、重篤な反応の徴候や症状がないか、患者を注意深く監視する必要があります。過敏反応の重症度に応じて、迅速に治療し、適切に管理してください。

二次悪性腫瘍：CARVYKTI® で治療された患者は、二次悪性腫瘍を発症する可能性があります。CARVYKTI® による治療後のCARTITUDE-1試験では、骨髄性腫瘍（骨髄異形成症候群の5例、急性骨髄性白血病の3例、骨髄異形成症候群の2症例の後に急性骨髄性白血病）が発生しました。骨髄性腫瘍の発症までの期間の中央値は、CARVYKTI® による治療後485日（範囲：162～1040日）でした。この10人の患者のうち9人は骨髄性腫瘍の発症後に死亡しました。骨髄性腫瘍の10例中4人は、その後の抗骨髄腫療法の開始後に発生しました。市販後には、骨髄異形成症候群と急性骨髄性白血病の症例も報告されています。二次悪性腫瘍を生涯監視してください。二次悪性腫瘍が発生した場合は、ヤンセン・バイオテック社（1-800-526-7736）に連絡して、報告を受け、患者検体の採取に関する指示を受けてください。

運転能力や機械使用能力への影響：精神状態の変化、発作、神経認知機能の低下、神経障害などの神経学的イベントの可能性があるため、患者はCARVYKTI® 注入後8週間以内に意識や協調性が変化したり低下したりするリスクがあります。この初期段階で、また神経毒性が新たに発症した場合には、運転や危険な職業や活動（重い機械や潜在的に危険な機械の操作など）を控えるよう患者にアドバイスしてください。

有害反応

最も一般的な非検査副作用（発生率20％以上）は、発熱、サイトカイン放出症候群、低ガンマグロブリン血症、低血圧、筋骨格痛、疲労、不特定の病原体の感染症、咳、悪寒、下痢、吐き気、脳症、食欲減退、上気道感染症、頭痛、頻脈、めまいです。



呼吸困難、浮腫、ウイルス感染、凝固障害、便秘、嘔吐。最も一般的な検査室副作用（発生率が50％以上）には、血小板減少、好中球減少、貧血、アミノトランス?$#@$ーゼ上昇、低アルブミン血症があります。
CARVYKTI® の処方情報（箱入り警告を含む）をすべてお読みください。

CARVYKTI®（シルタカンタゲン・オートロイセル、シルタ・セル）について
Ciltacabtagene autoleucelは、BCMA指向の遺伝子組み換え自家T細胞免疫療法です。これは、BCMAを発現する細胞を識別して排除するキメラ抗原受容体（CAR）をコードする導入遺伝子で患者自身のT細胞を再プログラミングすることです。シルタ細胞CARタンパク質は、ヒトBCMAに対して高い結合力を発揮するように設計された2つのBCMA標的シングルドメイン抗体を備えています。BCMA発現細胞に結合すると、CARはT細胞の活性化、拡張、標的細胞の排除を促進します。ii

2017年12月、レジェンド・バイオテックは、ジョンソン・エンド・ジョンソンの企業であるヤンセン・バイオテック株式会社（Janssen）と、シルタ・セルの開発と商品化に関する独占的な世界的ライセンスおよびコラボレーション契約を締結しました。2022年2月、cilta-celは、再発または難治性の多発性骨髄腫の成人の治療薬として、CARVYKTI® というブランド名で米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。2022年5月、欧州委員会（EC）は、再発し難治性の多発性骨髄腫の成人を治療するためのCARVYKTI® の条件付き販売許可を与えました。2022年9月、日本の厚生労働省（厚生労働省）はCARVYKTI® を承認しました。Cilta-CELは、2019年12月に米国で、2020年8月に中国でブレークスルーセラピーの指定を受けました。さらに、cilta-celは2019年4月に欧州委員会から優先医薬品（PRIME）の指定を受けました。Cilta-celはまた、2019年2月に米国食品医薬品局、2020年2月に欧州委員会から、2020年6月に日本の医薬品医療機器庁（PMDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けました。2022年3月、欧州医薬品庁の希少疾病用医薬品委員会は、治療後の完全奏効率の改善と持続を示す臨床データに基づいて、シルタセルの希少疾病名を維持することをコンセンサスにより推奨しました。

カーティチュード-4について

CARTITUDE-4（NCT04181827）は、再発してレナラになった成人患者を対象に、シルタセルとポマリドミド、ボルテゾミド、デキサメタゾン（PvD）またはダラツムマブ、ポマリドミド、デキサメタゾン（dPD）の対抗薬の有効性と安全性を評価する、進行中の国際無作為化オープンラベル第3相試験です PIやiMidなど、以前に1〜3種類の治療を受けたミドミド不応性多発性骨髄腫。この研究の主要評価項目は無増悪生存でした。iii

多発性骨髄腫について

多発性骨髄腫は、骨髄から発生し、形質細胞の過剰な増殖を特徴とする不治の血液がんです。iv 2024年には、35,000人以上が多発性骨髄腫と診断され、米国では12,000人以上がこの疾患で死亡すると推定されています。v 多発性骨髄腫の患者の中には、最初は多発性骨髄腫にかかっていない患者もいます



症状、ほとんどの患者は、骨の問題、血球数の減少、カルシウムの上昇、腎臓の問題、感染症などの症状が原因で診断されます。vi

レジェンド・バイオテクノロジーについて

Legend Biotechは、生命を脅かす病気の治療と、いつの日か治癒を専門とするグローバルなバイオテクノロジー企業です。ニュージャージー州サマセットに本社を置き、自家および同種キメラ抗原受容体T細胞、ガンマデルタT細胞（gd T）、ナチュラルキラー（NK）細胞ベースの免疫療法など、さまざまな技術プラットフォームで高度な細胞療法を開発しています。私たちは世界中の3つの研究開発拠点から、これらの革新的な技術を適用して、世界中の患者さんのための最先端の治療法の発見を追求しています。

www.legendbiotech.comで詳細を確認し、X（旧ツイッター）とリンクトインでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

将来の期待、計画、見通しに関するこのプレスリリースの記述、および歴史的事実ではない事項に関するその他の記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」を構成します。これらの声明には、レジェンド・バイオテックの戦略と目的に関する声明、レジェンド・バイオテックのCARVYKTI® への期待を含むCARVYKTI® に関する声明、プロテアソーム阻害剤を含む少なくとも1つの治療を受けた再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者の治療に対するCARVYKTI® の承認の可能性に関する声明が含まれますが、これらに限定されませんと免疫調節剤でレナリドマイドに抵抗性がある、CARVYKTI® の申請とその進捗状況についての声明米国食品医薬品局（FDA）およびその他の規制当局への提出、およびLegend Biotechの製品候補の潜在的な利点。「予想する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「すべき」、「ターゲット」、「意志」、「したい」などの言葉は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。実際の結果は、さまざまな重要な要素の結果として、このような将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる場合があります。Legend Biotechの期待は、とりわけ、新しい医薬品の開発に伴う不確実性、既存の臨床データまたは予想外の新しい臨床データの追加分析の結果を含む予期しない臨床試験結果、追加の安全性/有効性データまたはデータ分析の要求を含む予期しない規制措置または遅延、または一般的な政府規制、または当社の第三者が実施した措置または不作為の結果としての予期しない遅延によって影響を受ける可能性がありますパーティーパートナー; 生じる不確実性レジェンド・バイオテックの特許またはその他の専有知的財産保護への異議申し立てには、米国の訴訟プロセスに伴う不確実性、政府、業界、一般的な製品の価格設定、その他の政治的圧力、および2023年3月30日に証券取引委員会に提出されたレジェンド・バイオテックの年次報告書フォーム20-Fの「リスク要因」セクションで説明されているその他の要因が含まれます。これらのリスクや不確実性の1つ以上が実現した場合、または基礎となる仮定が正しくないことが判明した場合、実際の結果は、予想、信念、推定、または予想どおり、このプレスリリースに記載されているものと大きく異なる可能性があります。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースが発表された時点でのみ述べられています



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アレクサンドラ・ベンチュラです
電話:(732) 850-5598
media@legendbiotech.com

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参考文献
i ClinicalTrials.gov。再発したレナリドミド不応性多発性骨髄腫の参加者を対象としたB細胞成熟抗原（BCMA）を対象としたCAR-T療法であるJNJ-68284528と、ポマリドマイド、デキサメタゾン（PvD）またはダラツムマブ、ポマリドマイド、デキサメタゾン（dPD）を比較した研究 (カルティチュード-4)。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 で入手できます。2023年11月にアクセスしました
ii CARVYKTI™ の処方情報。ペンシルベニア州ホーシャム：ヤンセン・バイオテック株式会社
iii ClinicalTrials.gov。再発したレナリドミド不応性多発性骨髄腫の参加者を対象としたB細胞成熟抗原（BCMA）を対象としたCAR-T療法であるJNJ-68284528と、ポマリドマイド、デキサメタゾン（PvD）またはダラツムマブ、ポマリドマイド、デキサメタゾン（dPD）を比較した研究 (カルティチュード-4)。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 で入手できます。2023年11月にアクセスしました
iv 米国臨床腫瘍学会。多発性骨髄腫：はじめに。https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction で入手できます。2023年3月にアクセスしました
v 米国がん協会。「多発性骨髄腫に関する主な統計。」https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women で入手できます。2024年2月にアクセスしました
vi 米国がん協会。多発性骨髄腫：早期発見、診断、病期分類。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf で入手できます。2023年3月にアクセスしました