ビームセラピューティクスは、第4四半期と2023年末の決算を発表し、予想されるマイルストーンを繰り返し述べています

重症鎌状赤血球症におけるBEAM-101のビーコン第1/2相試験では、患者の投薬と登録が引き続き進んでいます。最初の臨床データは2024年後半に発表される予定です

アルファ1アンチトリプシン欠乏症におけるBEAM-302の第1相試験の開始は、欧州臨床試験申請（CTA）の承認待ちで、2024年上半期に予定されています

2023年第4四半期に終了した現金、現金同等物、有価証券は12億ドルでした。キャッシュ・ランウェイは2027年までの事業計画をサポートすると予想されています

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年2月27日 — ビーム・セラピューティクス株式会社（ナスダック：BEAM）は、基本編集を通じて精密遺伝子医薬品を開発しているバイオテクノロジー企業で、本日、2023年第4四半期および通年の決算を発表し、同社の鎌状赤血球症および遺伝病ポートフォリオ全体で予想されるマイルストーンを改めて表明しました。

Beamの最高経営責任者であるジョン・エバンスは、「今年はビームにとって変革をもたらす可能性があります。私たちは、短期的な触媒を通じて主要な高価値フランチャイズを支え、すべて堅調な貸借対照表に支えられて、クリニックにおける複数の基本編集プログラムの推進に取り組んでいるので、ビームにとって変革をもたらす可能性があります。「2024年に、私たちは最初の生体内臨床研究を開始し、ex vivoベースエディティング臨床プログラムからの最初のヒト内データを報告する予定です。運用面では、鎌状赤血球症を対象としたBEAM-101のBEACON研究で大きな進歩を遂げました。センチネルコホートを完成させ、今年の前半に拡大コホートで投与を開始する予定です。さらに、アルファ1抗トリプシン欠乏症のBEAM-302のCTAを予定より早く提出し、2024年の前半にその研究を開始する予定です。塩基編集は、重篤な疾患に苦しむ患者さんに、既存の治療法に比べて新しい選択肢と有意義な利点をもたらす可能性があると確信しています。」

2024年に予想される主なマイルストーン

鎌状赤血球症（SCD）フランチャイズ

遺伝病フランチャイズ

第4四半期および2023年通年の財務結果

キャッシュランウェイ

Beamは、2023年12月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券により、2027年までに予想される営業費用と資本支出の資金を調達できるようになると予想しています。この期待には、上記のBEAM-101、ESCAPE、BEAM-301、BEAM-302の主要な予定マイルストーンの達成に向けた資金のほか、プラットフォームの進歩と製造能力への継続的な投資が含まれます。

ビーム・セラピューティクスについて

Beam Therapeutics（ナスダック：BEAM）は、精密遺伝子医療のための最先端の完全統合プラットフォームの確立に取り組んでいるバイオテクノロジー企業です。このビジョンを実現するために、Beamは一連の遺伝子編集とデリバリー技術を含むプラットフォームを組み立て、社内の製造能力を構築中です。Beamの一連の遺伝子編集技術は塩基編集によって支えられています。塩基編集は、DNAを二本鎖切断することなく、対象となるゲノム配列で正確で予測可能かつ効率的な一塩基変化を可能にするように設計された独自の技術です。これにより、Beamがベース編集プログラムの多様なポートフォリオを発展させるために使用している、幅広い治療法の編集戦略が可能になる可能性があります。Beamは、人材、最先端の科学、そして重篤な病気に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供するというビジョンを掲げている、価値観重視の組織です。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。投資家は、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意してください。これには、マルチプログラムの臨床段階の企業への移行への期待、SCD、AATD、GSD1a、ESCAPEに関するものを含む当社の技術の治療用途と可能性、プログラム、臨床試験デザイン、およびBEAM-への期待を前進させるための計画と予想される時期に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。101、BEAM-301、BEAM-302、ESCAPE、12月31日現在の推定現金、現金同等物、および有価証券は2023年とそれに関する私たちの期待、営業費用と資本支出要件を賄うための十分な資本資源と、そのようなリソースが利用可能になると予想される期間、そして塩基編集を通じて患者のための生涯にわたる治癒力のある精密遺伝子医薬品を開発する能力。将来の見通しに関する記述にはそれぞれ重要なリスクと不確実性が伴い、実際の結果がそのような記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これには、ポートフォリオの優先順位付けと戦略的再構築のメリットをうまく実現する能力、製品候補を開発、規制当局の承認を得て商品化する能力、計画よりも時間がかかったり費用がかかったりする可能性のある製品候補を開発、規制当局の承認を得て、商品化する能力、当社の能力に関連するリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません追加の資金を集めますが、そうではないかもしれません入手可能、製品候補の特許およびその他の知的財産保護を取得、維持、実施する当社の能力、当社の製品候補がヒト臨床研究を開始するために必要な規制当局の承認を受けることの不確実性、製品候補の前臨床試験および前臨床試験および臨床試験の予備または中間データが、進行中または今後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性があること、進行中または今後の臨床試験の開始と登録、および予想されるタイミング事前に、私たちの臨床試験には時間がかかるかもしれません予想よりも長い、製品候補が製造または供給の中断または障害を経験する可能性があること、競合製品に関連するリスク、実際の監査結果が2023年12月31日現在の推定現金、現金同等物および有価証券と一致するかどうか、および2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因の概要」と「リスク要因」の見出しで特定されたその他のリスクと不確実性、およびその後の証券取引委員会への提出書類で。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられています。実際の業績が異なる原因となる要因や出来事が時折現れることがあり、それらすべてを予測することは不可能です。当社は、適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の動向、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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