EX-99.1

Larimar Therapeuticsは、フリードライヒ運動失調症の患者を対象としたNomlabofuspの長期非盲延長試験の最初の患者の投与を発表しました

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研究により、長期的な安全性プロファイルと組織のフラタキシンレベルがわかります

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OLEは、ノムラボフスプを毎日25mgの皮下注射で開始しました

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OLE研究のフラタキシンデータと安全性データは、2025年下半期に向けた迅速な承認に向けた潜在的な生物製剤ライセンス申請（「BLA」）の提出を支援することを目的としています。

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初期データは2024年第4四半期に発表される予定です

ペンシルバニア州バラ・シンウィド、2024年3月11日 — 複雑な希少疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラリマー・セラピューティクス社（「ラリマー」）（Nasdaq：LRMR）は本日、参加者に毎日25mgのnomlabofuspを皮下注射することを評価するオープンラベル拡張（OLE）試験の最初の患者に投与することを発表しましたフリードライヒ運動失調症（FA）。Nomlabofusp（CTI-1601）は、フラタキシンをミトコンドリアに送達することにより、フリードライヒ運動失調（FA）の根本原因に対処するために設計された新しいタンパク質補充療法です。

「私たちは、OLE試験の最初の患者に投与できることを嬉しく思います。nomlabofusp臨床プログラムをさらに発展させ、第2相用量漸増試験が無事終了したことを踏まえ、私たちのOLE試験の最初の患者に投与できることを嬉しく思います。重要なのは、OLE試験は長期的な安全性プロファイルと組織フラタキシンレベルに関する情報を提供し、患者による自己投与または介護者による投与に関する実際の経験を最初に見ることができるということです。最近の第2相用量探索試験で治療を完了した参加者、または以前にnomlabofuspの第1相臨床試験を完了した参加者は、OLEのスクリーニングを受ける資格がある可能性があります。フェーズ1とフェーズ2の調査結果に基づいて、研究期間中ずっと毎日投与を続ける予定です」と、ラリマーの医学博士、社長、最高経営責任者であるキャロル・ベン・マイモンは言います。「2月に、承認の迅速化を支援するために、フラタキシンを潜在的な新しい代替エンドポイントとして採用する予定であることを発表しました。OLE研究のフラタキシンデータ、裏付けとなる薬力学と臨床転帰の情報、安全性データ、その他の非臨床薬理学情報は、2025年の後半を目標とする迅速な承認に向けたBLA申請の裏付けとして使用されます。2024年の第4四半期にOLE調査の初期データを報告するのを楽しみにしています。」

ラリマーの第2相OLE試験では、最初に、自己投与または介護者が投与する25mgのnomlabofuspを毎日皮下注射することを評価します。OLE試験の主な研究目的には、nomlabofuspを長期間皮下投与した後の末梢組織の安全性と耐容性、薬物動態、組織フラタキシンレベル、およびその他の探索的薬力学的マーカー（脂質プロファイルと遺伝子発現データ）が含まれます。試験中に収集された臨床測定値は、フリードライヒの運動失調症臨床転帰測定研究（FACOMS）データベースの参加者から得られた合成対照群のデータと比較されます。OLE試験の用量を増やすために、第2相用量探索研究の50mgコホートからのデータと、OLE試験の25mg用量から入手可能なデータを、部分的な臨床ホールドが継続しているため、FDAの審査に提出します。OLE調査の初期データは、2024年第4四半期に発表される予定です。

Nomlabofuspは、この必須タンパク質を十分に生成できないフリードライヒ運動失調症の患者のミトコンドリアにヒトフラタキシンを送達することを目的とした組換え融合タンパク質です。Nomlabofuspは、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定を、欧州委員会から希少疾病用医薬品指定、欧州医薬品庁からPRIME指定を受けています。

Larimar Therapeutics, Inc.（ナスダック：LRMR）は、複雑な希少疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。ラリマーのリード化合物であるnomlabofusp（CTI-1601）は、フリードライヒ運動失調症の潜在的な治療法として開発されています。ラリマーもその細胞内を使用する予定です

細胞内の生物活性化合物の欠乏を特徴とする他の希少疾患を対象として、他の融合タンパク質を設計するためのデリバリープラットフォーム。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://larimartx.com.

このプレスリリースには、ラリマーの経営陣の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づく将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の記述を除き、このリリースに含まれるすべての記述は将来の見通しに関する記述です。これには、ラリマーがnomlabofusp（別名CTI-1601）を開発および商品化する能力、予定されているその他の製品候補に関する記述、nomlabofusp臨床試験の時期を含むラリマーの計画された研究開発活動、FDAとのやり取り、全体的な開発計画、およびラリに関するその他の事項が含まれますが、これらに限定されません。マーの事業戦略、資金調達能力、資本の使用、結果事業と財政状態、および将来の事業の計画と目標。

場合によっては、将来の見通しに関する記述を、これらの用語や他の類似用語の「かもしれない」、「するかもしれない」、「すべき」、「期待」、「意図」、「計画」、「予測」、「計画」、「可能性」、「続行」、「継続中」、「否定的」という言葉で区別できますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。これらの記述にはリスク、不確実性、その他の要因が含まれており、実際の結果、業績、または業績が、これらの将来の見通しに関する記述で表明または暗示される情報と大きく異なる可能性があります。これらのリスク、不確実性、その他の要因には、ラリマーの製品開発活動の成功、費用、タイミング、nomlabofuspの臨床マイルストーンやFDAとの継続的なやり取りを含む非臨床試験と臨床試験の成功、費用、および臨床試験の成功、費用、および臨床試験の成功（nomlabofusp）が含まれます。予備的な臨床試験の結果は、最終的な臨床試験の結果と異なる場合があります、nomlabofuspの以前の非臨床および臨床データおよび試験は、後の臨床の結果または成功を予測できない場合があります治験、評価。FDAが最終的にラリマーの意見に同意しない可能性があることnomlabofuspの開発戦略、公衆衛生危機がラリマーの将来の臨床試験、製造、規制、非臨床試験のスケジュールと運営、および一般的な経済状況に及ぼす潜在的な影響、nomlabofuspの製造プロセスを最適化および拡大するためにLarimarが関与するラリマーの能力と第三者メーカーの能力、nomlabofuspと将来の製品候補について規制当局の承認を得るLarimarの能力、Larimarが関与する第三者メーカーの能力。単独で、または将来の潜在的な協力者と一緒に、販売およびマーケティング能力を開発する能力、および承認された製品候補の商品化を成功させること、製品開発活動を行うために必要な資金を調達するラリマーの能力、およびラリマーが証券取引委員会（SEC）に提出した書類に記載されているその他のリスク。これには、フォーム10-Kの年次報告書、フォーム10-Qの四半期報告書、フォーム8-Kの最新報告書が含まれますが、これらに限定されません。SECで、次のURLで入手できます www.sec.gov。これらの将来の見通しに関する記述は、ラリマーが現在知っている事実と要因、および将来の予測の組み合わせに基づいており、確信が持てません。その結果、将来の見通しに関する記述が正確でない可能性があります。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、本書の日付におけるラリマーの経営陣の見解のみを表しています。ラリマーは、法律で義務付けられている場合を除き、理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。