MESOBLASTは、2023年12月31日に終了した半期の財務結果と業務の更新を報告しています。オーストラリアのメルボルン、2月29日、米国ニューヨーク、2024年2月28日：炎症性疾患用の同種細胞医薬品の世界的リーダーであるMesoblast Limited（ASX: MSB; Nasdaq: MESO）は本日、2023年12月31日に終了した期間の業務上の最新情報と財務結果を報告しました。メソブラストのシルビウ・イテスク最高経営責任者（CEO）は次のように述べています。「前四半期は業務が非常に忙しく、主要プログラム全体で米国食品医薬品局（FDA）との積極的な関係を続けました。私たちは、企業目標に沿った全体的な支出制約を維持しながら、貸借対照表を強化しました。生命を脅かすステロイド不応性の急性移植片対宿主病（SR-AGVHD）に対する当社の製品Ryoncil®（Remestemcel-L）について、3月の次回の会議に先立ち、FDAの要請に応じて、追加の製品特性評価を提供する第2の効力検査からの新しいデータをFDAに提供しました。「当社の心臓血管製品Revascor® について、今月、私たちはFDAと非常に生産的な会議を行いました。その中には、成人の心不全と炎症の連続体全体にわたる作用機序の統一と、これらの患者における潜在的な承認経路についての議論が含まれていました。FDAは3月の会議の議事録を書面で提出します。「また、今四半期中に、左心低形成症候群の小児を対象としたRevascor® について、FDAから希少小児疾患指定と希少疾病用医薬品指定の両方を受けたことを非常に嬉しく思います。完成したランダム化比較試験の結果については、規制当局の承認経路の文脈で話し合う予定です。」「ついに、最初の第3相試験で見られた持続的な痛みの軽減を確認することを目的とした、Rexlemestrocel-Lを使用した2回目の第3相腰痛試験が進行中です。」2023年12月31日に終了した6か月間の財務結果（2024年度上半期）• 経営陣と取締役会によって制定されたコスト抑制戦略と資本市場へのアクセスを実現することによる貸借対照表の強化。• 営業活動における純現金使用量の削減：• 2023年12月31日に終了した3か月間の純現金使用量は1,230万米ドルで、2023年度の比較四半期から25％減少しました。• 6か国について 2023年12月31日に終了した月の純現金使用量は2,660万米ドルで、2023年度の比較期間と比較して 14% 減少しました。•2024年度は、2023年度と比較して純現金使用量を23％（1,500万米ドル）削減することを目標としていますが、SR-AGvHDとCLBPのフェーズ3プログラムへの投資により一部相殺されました。• 2023年12月31日時点の現金準備金は、6,030万豪ドルの機関紹介およびエンタイトルメントオファーを完了した後の7,760万米ドル（1億1,350万豪ドル）でした。1 グラフト対ホスト病気 — 小児および成人のフェーズ3プログラム • Mesoblastは、3月に米国食品医薬品局（FDA）との会議を予定しており、米国食品医薬品局（FDA）からの新しいデータを政府機関に提供しました自社製品のRyoncil®（RemesTemcel-L）の2回目の効力測定では、FDAの要求に応じて製品の特性をさらに評価できます。• 新しいデータによると、FDAによる検査に合格した現在の製造プロセスで作られたRYONCIL製品は、前世代の製品よりも高い効力を示し、生存に大きな影響を与える背景を示しています。

• ルキソリチニブなど、少なくとも1つの追加薬剤の投与に失敗したSR-AGVHDの成人の生存率は、100日までに20〜30％と低いままです。2,3 対照的に、ルキソリチニブなどの少なくとも1つの追加薬剤に反応しなかったSR-AGVHDの成人および小児51人を対象に、アクセスを拡大してRYONCIL治療を使用した後の100日間の生存率は 67% でした。• これら追加 SR-aGVHDの成人を対象に提案されている第3相試験プロトコルとともに、臨床データもFDAに提供されています。メソブラストは、米国国立衛生研究所（NIH）の資金提供を受け、米国の同種BMT全体の約80％を占める米国の血液骨髄移植臨床試験ネットワーク（BMT CTN）と協力して、sr-AGVHDの成人を対象とした重要な試験を実施しています。小児先天性心疾患-左心低形成症候群（HLHS）• 四半期中に、FDAはメソブラストの心臓血管製品であるRevascor®（Rexlemestrocel-L）に、希少小児疾患指定（RPDD）と希少疾病用医薬品指定（ODD）の両方を付与しました。これは、生命を脅かす可能性のある先天性心疾患である左心低形成症候群（HLHS）の小児を対象としたランダム化比較試験の結果の提出に続いて行われました。• HLHSの小児を対象に米国で実施されたREVASCORの盲検無作為化プラセボ対照プロスペクティブ試験の結果は、査読付き胸部心臓血管外科オープン（JTCVS Open）の2023年12月号に掲載されました。.4 • 19人の子供を対象に実施されたHLHS試験では、REVASCORの心筋内単回投与段階的手術を行った結果、3D心エコー検査で測定した対照群と比較して、12か月間で左心室（LV）の収縮末期容積と拡張末期容積が大幅に増加するという望ましい結果が得られました（それぞれp=0.009、p=0.020）。• これらの変化は、左心室の臨床的に重要な成長を示しており、外科的矯正を成功させる能力を促進することが知られています完全両心室（BiV）変換で、外科的に修復された左心室の採取で正常な二心室循環が可能になります体への過剰循環サポート。完全なBiV変換を行わないと、右心腔に過度の負担がかかり、心不全や死亡のリスクが高まります。• JTCVSの出版物に記載されているように、Revascor治療を受けた小児の100％が、対照群の57％と比較して、完全なBiV転換に対応できる十分な大きさのLVを持っていたという事実は、REVASCOR治療がLVリクルート手術後のHLHS LVの「より良い成長」能力を高めるのに役立つ可能性があることを示唆しています。• FDAのODA プログラムは、安全で効果的な治療を目的とする医薬品や生物製剤を希少疾病状態にします。希少疾患の診断または予防。ODDは、規制当局の承認による7年間の市場独占権、FDA申請料の免除、適格な臨床試験に対する税額控除、および医薬品開発プロセスにおけるその他の潜在的な支援など、さまざまな開発上の優遇措置の対象となります。• RPD指定は、主に子供に影響を及ぼす特定の重篤または生命を脅かす疾患に対してFDAによって付与されます。HLHSの治療のためのREVASCORの生物製剤ライセンス申請（BLA）をFDAが承認すると、メソブラストは優先審査券（PRV）を受け取る資格がある場合があります。このバウチャーは、今後のマーケティング申請と引き換えたり、第三者に販売または譲渡したりできます。• メソブラストは、FDAと会って、この生命にかかわる病気の小児におけるREVASCORの承認までの規制上の道筋について話し合う予定です。。左心室補助装置（LVAD）を装着した末期患者を含む、排出率（HFreF）が減少した慢性心不全の成人におけるレクスレメストロセル-Lの承認までの規制経路に関するFDA会議 • REVASCORは、HFReFと炎症を伴う高リスク患者の心臓発作や心血管死などの主要な心臓有害事象（MACE）を軽減する可能性を示しています。• REVASCORはまた、末期のHFREF、炎症、LVADのハイリスク患者の治療成績を大幅に改善する可能性も示しました。• メソブラストはFDAと会いましたこの四半期では、再生医療先進療法（RMAT）の指定に基づくREVASCORの承認に至るまでの潜在的な道筋について説明します。議論は取り上げられました

第3相DREAM-HF 565患者研究のクラスII/IIIのHfREF虚血性炎症患者と159人の患者LVAD試験で炎症を起こしたクラスIVの虚血性LVAD患者の両方。• メソブラストは、REVASCORが炎症を伴う心不全の連続期間にわたって死亡率を含む主要な転帰を改善できる作用機序についてFDAと話し合いました。• 会議の議事録は FDAは来月です。変性椎間板疾患（DDD）に関連する慢性腰痛（CLBP）• この製品は、変性椎間板疾患による慢性腰痛に対するレクスレメストロセル-Lの市販承認の可能性をサポートするために、全米で患者を募集する重要な研究で使用するために製造されました。• 主要評価項目は、プラセボと比較して12か月で痛みが軽減されることです。• Rexlemestrocel-Lは再生薬を投与されました CLBPの先端医療アドバンストセラピー（RMAT）の指定。2023年12月31日に終了した6か月間（2024年度上半期）の財務結果の詳細 • 2024年度上半期にライセンシーが日本で販売したTEMCELL® HS In.5の販売に対するロイヤルティは、固定通貨ベースで330万米ドルで、2023年度の比較期間の320万米ドルと比較して3％増加しました。6 • 研究開発費は80万米ドル減少しました（6%）、2023年度の比較期間の1,340万米ドルに対し、2024年度上半期は1,260万米ドルに減少しました。研究開発費は主に、RemesTemcel-L BLAの再提出の準備と、DDDと成人のsr-AGVHDに関連するCLBPの重要な研究の準備に役立ちました。• 2023年12月31日に終了した6か月間の製造業は、1,280万米ドルから670万米ドルに47％減少しました。当期の費用には、来月のFDAとの会合に先立って提出された、FDAの要請による、RemestemCel-L製品の新しい効力および特性データが含まれます。前回の比較期間に、RemestemCel-Lの製造プロセスのFDA事前ライセンス検査（PLI）に関連する活動を完了したため、コストが高騰しました。• 管理費は、2024年度上半期に180万米ドル削減され、1,150万米ドルになりました。• 偶発的対価の再測定により、2024年度上半期には、米ドルの利益と比較して、2024年上半期には30万米ドルのわずかな損失が見られました将来の第三者への支払いの減少を反映して、2023年度の比較期間で600万ドル。• ワラントの公正価値移動2023年度の比較期間における70万米ドルのわずかな損失と比較して、2024年度上半期には440万米ドルの市場価値に対するワラントの再評価により、2024年度上半期に440万米ドルの利益が発生しました。• 2024年度上半期のその他の営業利益は、2023年度の比較期間のゼロから110万米ドルでした。• 借入契約の財務費用には、690万米ドルの非現金が含まれます発生利息と借入費用を含む2024年度上半期の支出。2024年度上半期の税引後損失は3,250万米ドルで、2023年度の比較期間の4,140万米ドルから21％減少しました。普通株主に帰属する純損失は、2023年度の比較期間の1株あたり5.64米セントに対し、2024年度上半期は1株あたり3.82米セントでした。電話会議本日、オーストラリア東部標準時午前9時（2月29日木曜日）、東部標準時午後5時（2月28日水曜日）からウェブキャストを行います。次のURLからアクセスできます。https://webcast.openbriefing.com/msb-hyr-2024/ アーカイブされたウェブキャストは、当社のウェブサイト（www.mesoblast.com）の投資家ページでご覧いただけます。

メソブラストについて Mesoblast社（当社）は、重度で生命を脅かす炎症状態の治療のための同種の（市販の）細胞薬の開発における世界的リーダーです。同社は、独自の間葉系細胞療法技術プラットフォームを活用して、免疫系の複数のエフェクターアームに対抗および調節する抗炎症因子を放出することで重度の炎症に反応する後期段階の製品候補の幅広いポートフォリオを確立しました。その結果、有害な炎症プロセスを大幅に軽減します。Mesoblastには、すべての主要市場で少なくとも2041年まで保護されている、強力で広範なグローバル知的財産ポートフォリオがあります。同社独自の製造プロセスにより、工業規模の凍結保存された、市販の細胞医薬品が生産されます。これらの細胞療法は、医薬品のリリース基準が定められており、世界中の患者さんがすぐに利用できるようになる予定です。Mesoblastは、RemesTemcel-LとRexlemestrocel-Lの同種間質細胞技術プラットフォームに基づいて、異なる適応症の製品候補を開発しています。Remestemcel-Lは、ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病、生物抵抗性炎症性腸疾患、急性呼吸窮迫症候群など、小児および成人の炎症性疾患のために開発されています。Rexlemestrocel-Lは、進行した慢性心不全と慢性腰痛の治療薬として開発中です。Mesoblastのライセンシーによって日本とヨーロッパで2つの製品が商品化されており、同社はフェーズ3の特定の資産についてヨーロッパと中国で商業的パートナーシップを確立しています。Mesoblastはオーストラリア、米国、シンガポールに拠点を置き、オーストラリア証券取引所（MSB）とナスダック（MESO）に上場しています。詳細については、www.mesoblast.com、LinkedIn: Mesoblast LimitedとTwitter: @Mesoblast 参考文献/脚注 1をご覧ください。オーストラリア準備銀行（RBA）が2023年12月31日から公表した1豪ドル：0.6840米ドルの為替レートを使用します。2.ジャガシアMら。ステロイド不応性急性GVHD（REACH1）の治療のためのルキソリチニブ：多施設オープンラベル第2相試験。血。2020 年 5 月 14 日; 135 (20): 1739—1749 3.アベディン・Sら。ステロイド不応性急性移植片対宿主病におけるルキソリチニブ耐性または不耐性 — 現実世界の転帰分析。ブリティッシュ・ジャーナル・オブ・ヘマトロジー、2021年; 195:429 —43. 4.Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM、左心低形成症候群における新しい間葉系前駆細胞療法の安全性と実現可能性に関するプロスペクティブ・ランダム化比較試験、JTCVS Open Volume 16、2023年12月、doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 5.TEMCELL® HS Inc. はJCRファーマシューティカルズ株式会社の登録商標です。株式会社 6.ライセンシーによるTEMCELLの売上は、メソブラストに支払われるロイヤリティを計算するために、日本円で記録され、その後米ドルに換算されます。結果は、2022年12月31日に終了した6か月間の米ドルから2023年12月31日に終了した6か月間の1米ドル：139.10円から2023年12月31日に終了した6か月間の1米ドル：146.94円への米ドルから日本円への為替レートの変動に合わせて調整されました。将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、将来の出来事または将来の財務実績に関連する、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の業績、活動レベル、業績、または成果が、これらの将来の見通しに関する記述によって明示または暗示される将来の結果、活動レベル、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来の見通しに関する記述は、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項およびその他の連邦証券法に従って行います。将来の見通しに関する記述は、将来の業績や結果を保証するものとして読むべきではありません。実際の結果は、これらの将来の見通しに関する記述で予想される結果と異なる場合があり、その違いは重大で不利な場合があります。将来の見通しに関する記述には、メソブラストの前臨床試験と臨床研究、メソブラストの研究開発プログラムの開始、時期、進捗状況と結果、製品候補を多国間臨床試験を含む臨床研究に進め、登録し、成功裏に完了させるメソブラストの能力、製造能力を向上させるメソブラストの能力、規制当局への申請と承認の時期または可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。（FDAとのタイプAの会議をしたいという私たちの依頼、結果を含む）そのような会議について、そしてSRの小児患者を対象としたRemestemCel-LのBLAについてFDAが将来下す可能性のある決定について

AgVHD）、製造活動および製品マーケティング活動（もしあれば）、メソブラストの製品候補の商品化（承認された場合）、幹細胞ベースの治療法の使用に関する規制上または世間の認識と市場での受け入れ、メソブラストの製品候補が承認された場合、患者の有害事象または死亡により市場から撤退する可能性、戦略的協力契約の潜在的なメリット、およびメソブラストの参入能力そして、確立された戦略的コラボレーションを維持します。メソブラストの能力製品候補に関する知的財産の確立と維持、および侵害の疑いのある場合にこれらを首尾よく弁護するメソブラストの能力、製品候補と技術を対象とする知的財産権についてメソブラストが設定および維持できる保護範囲、メソブラストの経費、将来の収益、資本要件、および追加資金調達の必要性の見積もり、メソブラストの財務実績、メソブラストの競合他社と業界に関する動向、価格設定とメソブラストの払い戻し製品候補（承認されれば）このプレスリリースは当社のリスク要因とともに、SECに提出した最新の報告書、または当社のウェブサイトをご覧ください。Mesoblastの実際の結果、業績、または成果が、そのような記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある不確実性とリスクです。したがって、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。私たちは、新しい情報、将来の動向、その他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。リリースは最高経営責任者によって承認されました。詳細については、以下にお問い合わせください。コーポレートコミュニケーション/投資家メディアポール・ヒューズ BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 スティーブ・ダブコウスキー E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au

連結損益計算書 12月31日に終了した6か月間（米ドル、千単位、1株あたりの金額を除く）2023 2022年の収益 3,388 3,422 研究開発（12,647）（13,430）製造の商業化（6,746）（12,760）管理および管理（11,482）（13,281）偶発的対価の公正価値の再測定（337）5,989公正価値ワラント負債の再測定 4,434（712）その他の営業利益および費用 1,068（39）財務費用（10,319）（10,685）税引前損失（32,641）（41,496）所得税の優遇措置/（費用）102 126 損失Mesoblast Limitedの所有者に帰属（32,539）（41,370）グループの普通株式保有者に帰属する継続事業からの1株当たり損失：セントセントベーシック-1株当たり損失（3.82）（5.64）希薄化後-1株当たり損失（3.82）（5.64）12月31日に終了した6か月間の包括利益計算書（米ドル、千単位）2023 2022 期間の損失 (32,539) (41,370) 損益に再分類される可能性のあるその他の包括的（損失）/収益項目海外事業の換算による為替差額 1,164 100損益に再分類されない項目その他の包括利益による公正価値の金融資産（931）192 その期間のその他の包括的（損失）/税引後収益 233 292 Mesoblast Limitedの所有者に帰属する包括損失の合計（32,306）（41,078）

連結貸借対照表（米ドル、千単位）2023年6月31日現在の資産流動資産現金および現金同等物 77,554 71,318 貿易およびその他の売掛金 3,998 6,998 前払金 3,602 3,342 流動資産の合計 85,154 81,658 非流動資産資産 1,171 1,357 使用権資産 4,329 5,134 その他の包括利益による公正価値の金融資産 826 1,757 その他の非流動資産 2,241 2,326 無形資産 576,564 577,183 非流動資産総額 585,131 587,757 総資産 670,285 669,415負債流動負債取引およびその他の買掛金 10,760 20,145条項 8,230 6,399件の借入 8,534 5,952リース負債 2,851 4,060 保証負債 992 5,426 流動負債総額 31,367 41,982 非流動負債規定 17,073 16,612 借入金 107,228 102,811リース負債 3,386 3,672 借入金繰延対価 2,500 2,500 非流動負債総数 130,187 125,595 負債総額 161,554 167,577純資産 508,731 501,838 株式発行資本 1,286,229 1,249,123 準備金 75,846 73,520 (累積損失) (853,344) (820,805)トータルエクイティ 508,731 501,838

連結キャッシュフロー計算書 12月31日までの6か月間（米ドル、千単位）2023 2022年営業活動によるキャッシュフロー 3,971 3,667件の政府補助金、税制上の優遇措置およびクレジット 2,565 18 サプライヤーおよび従業員への支払い（物品サービス税を含む）（33,994）（34,633）受領利息 887 207件の所得税の支払い（1）— 純現金（流出））営業活動（26,572）（30,741）投資活動によるキャッシュフロー固定資産への投資（194）（187）への投資による収入サブリース116 — 知的財産の支払い (10) (50) 投資活動における純現金 (流出) (88) (237) 財務活動によるキャッシュフロー借入による取引費用の支払い (540) (217) 利息およびその他の支払済み財務費用 (2,845) (2,807) 株式発行による収入 39,708 45,065 株式発行費用の支払い (2,578) (2,578) 646) リース負債の支払い (2,145) (1,109) 財務活動による純キャッシュインフロー 31,600 38,286 現金および現金同等物の純増加 4,940 7,308 期首における現金および現金同等物 71,31860,447 外国銀行口座の換算によるFX利益/（損失）1,296（136）期末の現金および現金同等物 77,554 67,619件