折り畳み-202312310001178879虚像2023会計年度P 3 Y0.020821500011788792023-01-012023-12-3100011788792023-06-30ISO 4217：ドル00011788792024-02-13Xbrli：共有00011788792023-12-3100011788792022-12-31ISO 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2029メンバー2023-10-012023-10-310001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2029メンバー2023-10-012023-10-310001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー2023-10-012023-10-31割引：支払い0001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2026メンバー2020-07-310001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバー折り畳み：ロンドン銀行間同業借り換え金利LIBOR 1メンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2026メンバー2020-07-012020-07-310001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2026メンバー2020-07-012020-07-310001178879米国-GAAP：SecuredDebtメンバーアメリカ-GAAP：高齢者ローンのメンバー折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2026メンバー2023-10-012023-10-310001178879折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2029メンバーアメリカ-GAAP：高齢者の注意事項メンバー2023-12-310001178879折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2029メンバーアメリカ-GAAP：高齢者の注意事項メンバー2022-12-310001178879折り畳み：High SecuredTermLoanDue 2026メンバーアメリカ-GAAP：高齢者の注意事項メンバー2023-12-310001178879折り畳み：High SecuredTermLoanDue 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アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表：10-K
(マーク1)
☒ 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された年次報告
本財政年度末まで十二月三十一日, 2023
あるいは…。
☐ 1934年証券取引法第13項又は15(D)項に基づいて提出された移行報告
ヨーロッパからヨーロッパへの移行期に、アメリカはヨーロッパからヨーロッパに移行します
手数料書類番号001-33497
Amicus Treeutics，Inc.
(登録者の正確な氏名はその定款に記載) | | | | | | | | | | | | | | |
| デラウェア州 | | 71-0869350 |
| (明またはその他の司法管轄権 | | (税務署の雇用主 |
| 会社や組織) | | 識別コード) |
| | |
ヘルフィーシュ通り47番地, プリンストン, ニュージャージー州 | | 08542 |
| (主な行政事務室住所) | | (郵便番号) |
| | |
(609) | 662-2000 |
(登録者の電話番号、市外局番を含む) |
同法第12条(B)に基づいて登録された証券： | | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株は、1株当たり0.01ドルです | 折り畳む | ナスダック世界市場 |
同法第12条(G)により登録された証券：なし
登録者が証券法規則405で定義されている経験豊富な発行者である場合は、再選択マークで示してくださいはい、そうです☒違います☐
登録者がこの法第13節または第15節(D)節に基づいて報告を提出する必要がないかどうかを再選択マークで示す。はい☐ 違います。☒
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間内に)1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです☒違います☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求した各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示すはい、そうです☒違います☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。 | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☒ | | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| 非加速ファイルサーバ | ☐ | | 規模の小さい報告会社 | ☐ |
| | | 新興成長型会社 | ☐ |
新興成長型企業である場合、登録者が、取引所法案第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す
登録者が報告書を提出したかどうかを再選択マークで示し、その経営陣が“サバンズ-オクスリ法案”(“米国連邦法典”第15編、第7262(B)節)第404(B)条に基づいてその財務報告の内部統制の有効性を評価したことを証明する。この評価は、その監査報告書を作成または発行する公認会計士事務所によって行われる。☒
証券が同法第12条(B)に基づいて登録されている場合は，登録者の財務諸表が以前に発表された財務諸表の誤り訂正を反映しているか否かを示すチェックマークを適用する☐
これらのエラーのより真ん中に登録者の任意の実行者が関連回復中に第240.10 D−1(B)条に従って受信されたインセンティブベースの補償に従って回復分析を行う必要があるかどうかを再選択マークで示す
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います☒
登録者が最近完成した第2四半期(2023年6月30日)の最終営業日まで、登録者の非関連会社が保有する283，196，538株の議決権を持つ普通株の総時価はドルであり、ナスダック世界市場報告の終値に基づいて計算される3,556,948,517それは.役員、取締役、および10%以上の流通株を保有する幹部、取締役および保有者が保有する議決権ありおよび議決権無株は計算範囲内ではなく、これらの人や機関は関連会社とみなされる可能性があるからである。この関連地位の決定は他の目的のための決定的な決定ではない。
2024年2月13日現在、登録者普通株の流通株数は、1株当たり額面0.01ドルである295,382,614株式です。
参照によって組み込まれたファイル：登録者2024年度株主総会依頼書の一部は、本年度報告の10−K表に引用して本年度報告の第3部に編入する。
| | | | | | | | |
| 第1部 | |
第1項。 | 商売人 | 5 |
プロジェクト1 A | リスク要因 | 26 |
項目1 B。 | 未解決従業員意見 | 68 |
プロジェクト1 C. | ネットワーク·セキュリティ | 68 |
第二項です。 | 特性 | 69 |
第三項です。 | 法律手続き | 69 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 70 |
| 第II部 | |
第5項。 | 登録者普通株，関連株主事項及び発行者が株式証券を購入する市場 | 71 |
第6項。 | [保留されている] | 72 |
第七項。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 72 |
プロジェクト7 A。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 79 |
第8項。 | 財務諸表と補足データ | 80 |
第9項。 | 会計·財務開示面の変化と会計士との相違 | 112 |
プロジェクト9 Aです。 | 制御とプログラム | 112 |
プロジェクト9 B。 | その他の情報 | 113 |
プロジェクト9 Cです。 | 検査妨害に関する外国司法管区の開示 | 113 |
| 第三部 | |
第10項。 | 役員·役員·会社管理 | 114 |
第十一項。 | 役員報酬 | 114 |
第十二項。 | ある実益所有者の担保所有権及び経営陣及び株主に関する事項 | 114 |
十三項。 | 特定の関係と関連取引と取締役の独立性 | 114 |
14項です。 | 主な会計費用とサービス | 114 |
| 第4部 | |
第十五項。 | 展示品、財務諸表付表 | 115 |
プロジェクト16. | 表格10-Kの概要 | 119 |
サイン | 120 |
**Amicus治療と設計、Amicus Assistateと設計、グラフと設計、まれかつ孤児疾患治療の最前線にあり、病気を超えて、私たちの良いもの、Galafoldを含む、米国および海外でいくつかの商標登録申請を提出しました® デザインやポンビリー™デザインやOpfolda™デザインしています
前向き陳述に関する特別説明
さらに、このForm 10-K年次報告書には、リスク、不確実性、および仮説に関する前向きな陳述が含まれている。展望性陳述は歴史的事実陳述以外のすべての陳述であり、現在私たちの戦略、未来運営、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関連する期待と予測を討論する。これらの陳述は、これらの陳述の前、後、または、“目標”、“予想”、“信じ”、“可能”、“推定”、“予想”、“予測”、“予定”、“可能”、“展望”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“将、を含むことができる。“将”は、すべての前向き陳述がこれらの識別可能な語を含むわけではないが、否定または複数、ならびに他の類似した意味の語および用語である。
私たちのこのような展望的な陳述は私たちの現在の未来の事件に対する期待と予測に基づいている。私たちは私たちが展望的な陳述と関連した仮定が合理的だと信じているにもかかわらず、私たちはこのような仮定と期待が正しいことが証明されることを保証することはできない。以下の重要な要素は、私たちの未来の結果に影響を与える可能性があり、これらの結果または他の結果は、私たちの前向きな陳述において明示的または暗示的な結果とは大きく異なる可能性があることを理解すべきである
•私たちの候補薬物の臨床試験の範囲、進展、結果、コスト
•脳炎を製造するコストを含む私たちの商業、臨床、臨床前研究のための薬品供給のコスト™(“ATP 200”または“α-グルコシダーゼ”とも呼ばれる)；
•私たちは時々候補薬剤の臨床前研究と後続の臨床試験の将来の結果を決定するかもしれません
•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果
•私たちの候補製品を検討することに関連する規制基準のどんな変化もあります
•当社の製品(Galafoldを含む)の製造、輸送、試験、開発、または商業化能力に影響を与える法律、ルール、または規制の変化®ポンビリー™+Opfolda™私たちの候補品や
•製品マーケティング、販売、流通を含む商業化活動のコスト
•競争する技術と他の不利な市場発展が現れた
•私たちの製品と候補製品の潜在的な市場機会の推定
•Galafoldを商業化する能力に成功しました®(“塩酸ミカスタット”とも呼ばれる)；
•ポンビリーの能力を商業化することに成功しました™+Opfolda™(総称して“AT−GAA”と呼ぶ)規制申請が承認された場合、EU、イギリス、米国、および他の場所で；
•Galafoldを含む十分な臨床的または商業的製品を製造または供給することができます® そして ポンビルティ™+Opfolda™;
•ギャラフェルドのために精算する能力を得ています®ポンビリーと™+Opfolda™;
•私たちは発売後の約束やGalafoldの持続的な規制承認の要求を満たすことができます®ポンビリーと™+Opfolda™;
•私たちはGalafoldに市場が認められる能力を得ています®ポンビリーと™+Opfolda™規制部門の承認を受けた他の製品の開発や買収
•特許出願および知的財産権関連クレーム(ハッチ-ワックスマン訴訟を含む)の準備、提出、起訴のコスト；
•ハッジ·ウェクスマン訴訟を含む、私たちが提起しているか、または他人に提起されている可能性のある訴訟の影響
•私たちは企業や製品や技術に投資しています
•私たちは買収した製品と技術を私たちの業務に統合することに成功したり、私たちの業務からの剥離に成功したり、私たちが取引の期待利益を完全に達成できないかもしれないこと、または予想よりも長い時間を必要とするかもしれないことを含む、既存の製品や技術の能力を除去することができるかもしれない
•私たちは、ライセンス契約、協力、パートナーシップ、または他の同様の手配を確立し、任意のこのような協力者からマイルストーン、特許使用料、または他の経済的利益を得ることができる
•新たに出現した環境、社会、ガバナンス基準、地方、州、国家レベルの気候報告要求に関連するコスト、およびこれらの基準を遵守する能力を含む
•私たちは情報技術システムを保護することに成功し、絶え間なく私たちのグローバル運営とサプライチェーンを維持することができます
•収入や運営支出や収益性に影響を与える他の指標を正確に予測することができます
•外貨為替レートの変動
•会計基準の変化。
これらのリスクと不確実性を考慮して、私たちは私たちの前向き声明に開示された計画、意図、または予想を実際に実現できないかもしれないが、あなたは私たちの前向き声明に過度に依存してはいけない。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。本年度報告書10−K表に含まれる警告的陳述には重要な要因が含まれており，特に第I部第1 A項“リスク要因”では，これらの要因が実際の結果やイベントをもたらす可能性があり，我々が行った前向き陳述とは大きく異なると考えられる。本明細書に記載されたこれらの要素および他のリスク要因は、必ずしも実際の結果または発展が我々の任意の前向き陳述で表現されたものとは大きく異なるすべての重要な要素をもたらす可能性があるとは限らない。他の未知または予測不可能な要素もまた私たちの結果を損なうかもしれない。私たちの展望的陳述は、いかなる未来の協力、連盟、業務グループ、パートナー関係、ある資産の戦略的アウトソーシング許可、買収臨床前段階、臨床段階、上場製品またはプラットフォーム技術、あるいは私たちが行う可能性のある他の投資の潜在的な影響を反映しない。したがって，我々が期待している実際の結果や事態の発展が実現されることは保証されない，あるいは実質的に実現されても，それらが我々の予想した結果や影響を与えることは保証されない.このような不確実性を考慮して、投資家たちはこのような展望的な陳述に過度に依存しないように注意する。
このForm 10-K年次報告書を完全に読み、このForm 10-K年次報告書に組み込まれた文書を参照することによって、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想しているものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。このような展望的な陳述はただ本報告日までの状況を代表する。私たちは、法的要求がない限り、そのような陳述に明示的または暗示的な予期された結果が達成できないことを示しても、経験または将来の事態の発展が、法的要求を表明しても、いかなる前向き陳述を公開または修正する義務を負わない。
リスク要因をまとめる
以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスク的な主なリスクを持たせた要約である.本要約は，我々が直面しているすべてのリスクに触れるのではなく，第1部1 A項“リスク要因”のより詳細な記述を参照して，そのすべてを限定した.投資決定を下す前に、この要約は、より詳細な説明と、私たちがアメリカ証券取引委員会に提出した他の文書と一緒に読まなければならない。
•私たちはGalafoldの販売に大きく依存しています®ヨーロッパアメリカ日本にあります。Galafoldを遅延させたり商業化できなければ®もし成功すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
•もし私たちが必要な規制承認を得たり遅延したりすることができなければ、私たちの製品や候補製品を商業化することができず、私たちの収益能力を深刻に弱めるだろう。
•私たちが販売とマーケティング能力や関係を構築し、維持して、私たちの製品または候補製品をマーケティングして販売することができなければ(承認されれば)、それらの商業化は影響を受ける可能性がある。
•もし私たちの製品や候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
•ギャラフォード®ポンビリー™+Opfolda™あるいは、規制部門の承認を得た候補製品は、商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。
•私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
•米国や中国との関係を含む国際業務に関連する様々なリスクは、特に独占サプライヤーの製品や候補製品がある場合には、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
•私たちの製品または承認された候補製品は、不利な価格設定法規、第三者保険、清算慣行、または医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
•もし私たちが規制部門によってラベル外の使用を促進したことが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。
•私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
•適用される規制機関が、私たちの製品または任意の候補製品と競合すると主張する模倣薬または生物類似製品を承認すれば、私たちの売上を減少させる可能性がある。
•私たちは、より成功する可能性のある代替案を利用することができず、特定の製品、候補製品、または適応を追求するために限られた資源を費やすかもしれない。
•私たちの製品や候補製品は副作用がある可能性があり、その規制承認や商業化に影響を与える可能性があります。
•私たちが上場許可を得たどの製品や候補製品も市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を守らなければ、私たちは罰や法執行行動を受けるかもしれない。
•いくつかの関係は、リベート、詐欺、乱用、反賄賂と腐敗、および他の法律法規の制約を受けることになり、これは私たちを刑事、民事、または契約処罰、名声損害と収入の減少に直面させるかもしれない。
•もし私たちの候補製品の臨床試験が規制機関に満足できる結果が出なければ、私たちの候補製品の開発と商業化は完成できないかもしれない。
•もし私たちが臨床試験で予見できない事件に遭遇すれば、私たちの候補製品の潜在的な規制承認や商業化は延期または阻止される可能性がある。
•もし私たちが臨床試験の登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、監督部門の承認は延期または阻止される可能性がある。
•初歩的な臨床試験結果は試験が成功することを保証できず、臨床前或いは早期臨床試験の成功も後期臨床試験の成功を確保できない。
•もし私たちの競争相手の製品が孤児薬の独占経営権を得て、私たちがいなければ、私たちは長い間、競争相手の製品を適用された司法管轄区域で承認させることができないかもしれません。
•アメリカ以外の規制機関の承認を得たり維持できなければ、海外で私たちの製品を販売することはできません。
•私たちの候補遺伝子治療製品は新しい技術に基づいており、これはそれらの開発の時間とコストを予測し、その後監督部門の許可を得ることを困難にする。
•私たちが第三者を使用して私たちの製品または候補製品を生産することは、許容可能なコストで十分な数の製品または候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させる可能性があり、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
•私たちは第三者製造業者と合意できないかもしれないし、受け入れられる条項でそうすることができないかもしれない
•私たちは第三者に依存して私たちの製品を流通させて、これらの製品の表現は満足できないかもしれません
•著者らは第三者に依存してある臨床前活動と臨床試験を行い、彼らの表現は満足できないかもしれない。
•私たちは協力関係の維持や構築に成功しないかもしれませんが、これは私たちが製品を開発し、特に国際市場で製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
•我々の製品や候補製品を製造するために必要な材料は、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、それらの開発と商業化を遅らせる可能性がある。
•製造問題が発生する可能性があり、コストを増加させたり、商業化を延期したりする可能性がある。
•私たちは大きな損失を受けて、未来も引き続き損失を受けることが予想される。
•私たちが現在製品を販売して収入を得ていても、私たちは決して利益を得ないかもしれない。
•もし私たちが必要であれば、追加の必要な融資を得ることができず、私たちは私たちの製品と候補製品の開発と商業化を達成できないかもしれない。
•追加資本の調達は私たちの既存の株主を希釈して、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの技術に対する権利、Galafoldを放棄することを要求するかもしれません®ポンビリー™+Opfolda™候補製品でもあります
•私たちは私たちの巨額の借金を返済するのに十分なキャッシュフローを持っていないかもしれない。
•外貨為替レートの変動は私たちの財務業績を損なう可能性がある。
•私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
•我々の役員、取締役、主要株主はまだ株主に提出された承認事項に重大な影響と制御を加える能力があります。
•私たちは現金配当金を支払わないことが予想されますので、資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になります。
•私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
•もし私たちが十分に広範な特許保護を獲得して維持できなければ、私たちの技術や製品を商業化することに成功した能力は悪影響を受ける可能性がある。
•私たちは現在、私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれているかもしれない。
•第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、これは私たちの業務成功に重大な悪影響を及ぼすかもしれない。
•私たちは、私たちまたは私たちの従業員が彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
•もし私たちが知的財産権許可に対する私たちの義務を履行しなければ、私たちは実質的な許可権を失うかもしれない。
•商標登録を得ることができなかったことは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
•私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
•私たちは私たちの開発、規制、販売とマーケティング能力を拡大することを望んでいますので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。
•私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査人員、コンサルタント、サプライヤーは不当な行為または不当な活動に従事する可能性があり、それによって重大な責任を招き、私たちの名声を損なう可能性があります。
•私たちの企業リスク計画、グローバルリスク委員会、その他のコンプライアンス方法が功を奏しなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は悪影響を受ける可能性があります。
•投資家、政府機関、および他の利害関係者は、環境、社会およびガバナンス(“ESG”)事項および排出報告への関心が高まっており、これらのテーマに関連する既存および提案された法律は、私たちの業務および名声に悪影響を及ぼす可能性がある
•私たちの業務活動は危険材料の使用に関連しており、私たちがその使用を管理する適用法律を守らなければ、深刻な不利な結果に直面する可能性があります
•世界的な危機、衛生流行病、軍事衝突、地政学的および貿易紛争のような不利な世界経済状況、米国と中国との間の紛争、またはその他の要因は、私たちの業務や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある
第1部
第1項：商業銀行業務
概要
我々は世界的な患者を中心としたバイオテクノロジー会社であり，まれな疾患を治療する新薬の発見，開発，提供に専念している。現在の治療法を淘汰し，患者に顕著な利点を提供し，一流あるいは最適な治療法となる可能性のある最高の質の治療法を提供することが求められている。私たちが販売している2つの療法はGalafoldです®ファブリー病患者に対する最初の経口単一療法は従順な遺伝子変異とポンペイ炎を持っています™+Opfolda™これは，遅発性ポンポン病患者の重要な疾患関連組織の活性酵素吸収を改善するための新しい治療法である。
ギャラフォード®(“ミキャスト”とも呼ばれる)米国、EU、イギリス、日本を含む世界40カ国以上で承認された。またGalafoldは®米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している。
ポンビルティ™+Opfolda™2023年、この薬は米国、EU、イギリスの3つの最大のポンペイ市場で承認された。現在、世界の衛生当局に複数の規制文書と精算手続きを提出している。さらにポンビルティは™ +Opfolda™米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している。
私たちの戦略
我々の戦略は，内部開発，共同開発，買収または許可された製品および候補製品を通して，まれな疾患を有する患者のために最高品質の薬物を創造，製造，試験，提供することである
私たちの進展のポイントは
•Fabry病のビジネスと規制の成功それは.2023年12月31日までの年間Galafold®収入は連結収入の3.78億ドルを占め、前年より5870万ドル増加した。私たちは強力なビジネスの勢いを見続けて、より多くの地域に拡張した
•ポンペイ病計画のマイルストーンそれは.2023年12月31日までの年度™+Opfolda™収入は合併収入の1160万ドルを占めている。ポンビルティ™+Opfolda™欧州委員会(EC)は2023年6月、イギリス薬品と保健製品監督局(MHRA)は2023年8月とアメリカ食品と薬物管理局(FDA)はそれぞれ2023年6月と2023年9月にこれらの製品を承認した。
•パイプの進歩と成長。私たちは私たちのグローバル能力を利用して、FabryとPompe病における私たちの特許経営権を開発·拡大し、次世代療法と新技術の発見に専念している
•財力が豊かである2023年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券の総額は2.862億ドル
私たちの商用製品と候補製品
ギャラフォード® Fabry病を治療する
経口精密薬Galafoldは®2018年8月にFDAによって体外検査データからFabry病とガラクトシダーゼα遺伝子(“GLA”)変異に従うことが可能であると診断された成人の治療に加速された。ギャラフォード®この薬は2016年5月にEUとイギリスで承認され，16歳以上の成人と青少年の長期治療の第一線の治療法として，これらの成人と青少年はファブリ病と診断され，従順な変異(変異)を有している。私たちはGalafoldを発売する予定です®他の国では、12歳以上の青少年が含まれている
経口単一療法としてGalafoldは®内因性α-ガラクトシダーゼA(“α-GalA”)酵素を結合および安定化することを目的とし、これらの患者の遺伝子変異は、良好な実験室操作規範(“GLP”)による細胞の適応分析において服従として決定された
ファブリック病の次の世代
私たちはファブリック病を患っているすべての人たちのために絶えず革新するために努力している。私たちの長期的な約束の一部として、私たちはまだ次世代遺伝子薬物を発見し続け、Fabry病を治療する次世代薬理パートナーを探索するための学術研究協力協定を達成した
ファブリック病の背景
ファブリ病患者には遺伝性α-GalA酵素欠陥があり、この酵素は通常リソソーム中の脂質基質球三糖セラミドを分解する。α-GalAアミノ酸配列の変化を引き起こす遺伝子変異体は不安定な酵素を招き、この酵素は効率的に正確な三次元形状に折り畳むことができず、たとえそれが潜在的な生物活性を有していても、細胞内で正確に輸送することができない。ギャラフォード®1種の経口小分子薬理パートナーであり、患者自身の内因性標的蛋白を結合と安定化することを目的としている。これは正確な薬と考えられていますGalafoldは®GLA変異体のみがGalafoldに従う患者®.
ファブリオ病は1種のX連鎖疾患であり、α-GalA酵素をコードするGLA遺伝子突然変異によって引き起こされる。基質中にα-GalAが不足或いは欠乏する時、GL-3とLyso-Gb 3は蓄積し、個体の身体が影響を受ける部分の細胞損傷を招き、そしてファブリ病の各種の病理を招く。ファブリー病は進行性、不可逆的な器官損害を招き、通常神経、心臓と腎臓システム、及び多種の他の組織に危害を及ぼす。ファブリック病は，このような複数の臓器系にまたがる壊滅的な疾患の合併症を管理するために生涯の医療介入を必要とする。
ファブリック病は比較的まれな病気である。歴史の推定によると、新生児男性におけるファブリック病の年間発病率は1：40，000-1：60，000である(“アメリカ医学会雑誌”1999年1月と“遺伝病の代謝と分子基礎”2001年第8版)。しかし、最近イタリア、台湾、オーストリア、スペインとアメリカで行われた新生児スクリーニング研究は全部で50万人以上の男性と女性の新生児をスクリーニングし、GLA突然変異の発生率は1：2，445から1：8，454の間であり、以前の古典的な患者に対する推定より10倍以上高いことを発見した(アメリカ人類遺伝学雑誌2006、人類突然変異2009、柳葉刀2011、小児科雑誌2017とアメリカ医学会小児科雑誌2018)。これらの研究の中で男性新生児のみを観察した時、Fabry病突然変異の発生率は1：1，316-1：7，575(心血管遺伝学循環2009、アメリカ人類遺伝学雑誌2006、ヨーロッパ小児科雑誌2017)に達した。
35~50%のFabry病患者がGalafoldの治療から利益を得ることができると信じています®単一療法としてですまた，Fabry病の遅発症状に対する認識が高まるにつれて，本症と診断される患者数が増加することが予想される。ファブリック病に対する認識を高め，特にファブリ病患者の治療に慣れていない専門家にとっては，この疾患患者のより多くの検査と診断を招く可能性がある。
現在，他の3製品はいずれもERTであり，ファブリ病の治療に承認されている：セノフィアンバンテ社の寒天グルコシダーゼbeta，Chiesi FarmPharmtici社のpeganigalsidase alfa−iwxjと武田社の寒天グルコシダーゼalfaは，そのうちの最後は米国では承認されていない
ポンビルティ™(グルコシダーゼα-ATGA)+Opfolda™ポンペイ病の治療
私たちは生物製薬能力を利用してポンビリーを開発しました™+Opfolda™後発型ポンペイ病を治療する新しい治療法である。ポンビルティ™+Opfolda™欧州委員会は2023年6月に承認され、MHRAは2023年8月に承認され、FDAは2023年9月に承認される。現在、世界の衛生当局により多くの規制文書と精算手続きを提出している。
ポンビルティ™+Opfolda™リソソームの取り込みを増強するために最適化された炭水化物構造を有する組換えヒトGAA酵素-α-ATGAからなり、酵素安定剤としてのミルスタタンと組み合わせて使用される。ミルスタタンはα-ATGA酵素を結合し、安定化し、循環中のrhGAAの不活化を減少し、重要な疾病関連組織における活性酵素の摂取を向上させる。ミフェスチンはグリコーゲンの減少に直接寄与する活性成分ではない
また，遅発型ポンペイ病(LOPD)や乳児発症ポンペイ病(IOPD)群に対する小児科患者の臨床研究が行われている。
ポンペイ病の次の世代
私たちはポンペイ病を患っているすべての人たちのために革新していくために努力している。私たちの長期的な約束の一部として、ポンペイ病を治療する次世代遺伝子薬の発見を続けている
ポンペイ病の背景
ポンペイ病はリソソーム貯蔵障害であり、1種の酵素GAA欠乏によって引き起こされる。ポンペイ病の症状とバイタルサインは非常に深刻で、全身進行性筋肉無力、特に心臓と骨格筋を含む人を弱める可能性がある。GAA欠乏は細胞中のグリコーゲンの蓄積を招き，ポンペイ病の臨床所見と考えられている。ポンペイ病の範囲は深刻な心臓に影響を受けた迅速致命的な乳児形式から進展が遅く、主に骨格筋の遅発型に影響する。いずれの形式も重篤な筋無力を特徴とし，時間の経過とともに悪化している。早発型では，患者は出生直後に診断されることが多く，心臓増大や重篤な筋無力を経験することが多い。遅発性ポンペイ病では，症状は小児あるいは成人後期に出現する可能性があり，患者は通常進行性筋無力が出現する。
酸性マルターゼ欠乏症協会，ポンペイ基金会とマサチューセッツ州総病院リソソーム疾患計画の報告によると，全世界には5，000−10，000名のポンポン病患者がいると推定されている。ポンペイ病は稀な遺伝病であり、伝統的な発病率は1：40，000(“ヨーロッパ人類遺伝学雑誌”、1999年)である。しかし、発病率は異なる人種集団、疾病の形式(乳児発病と遅発型ポンペイ病)と国家の間に差があることがますます認識されている(“2021年分子遺伝学と新陳代謝報告”)。アメリカと他の地方のいくつかの州が新生児のスクリーニングと養子縁組を開始することに伴い、より確実な発病率データを収集し始め、発病率は1：10，152(現在の治療方案神経科2022)まで低かった。最近の人群の遺伝流行率の研究によると、改訂後の推定発病率は現在1：23，232とされている(“2021年分子遺伝学と新陳代謝報告”)。全世界範囲内でより多くの新生児スクリーニングデータを収集することに伴い、疾病疫学は更に明確な図が出現する。
現在、サイノフィアンバンテは2種類の製品を許可し、すべてERTであり、ポンペイ病の治療に応用されている：α-グルコシダーゼとα-グルコシダーゼ。
戦略同盟と戦略的手配
株主価値を確立するために業務発展機会を適切に評価し、まれかつ孤児疾患に焦点を当てた技術または製品の開発およびマーケティングのために必要な財務、技術、臨床および商業資源、および知的財産権を提供していく。私たちは潜在的な協力、連合、そして様々な他の事業発展の機会を定期的に探索している。これらの機会は、業務合併、パートナー関係、いくつかの資産の戦略的外部許可、またはまれかつ孤児患者のための治療方法を開発および提供する我々の戦略計画に適合する臨床前段階、臨床段階、または市販されている製品またはプラットフォーム技術を含むことができる。
知的財産権
特許と商業秘密
私たちの成功は、私たちの候補製品、技術、およびノウハウを中心に独自の保護を維持し、他人の固有の権利を侵害することなく運営し、他の人が私たちの固有の権利を侵害することを防止する能力があるかどうかにある程度依存する。私たちの特許戦略は、可能な限り物質の組成、製造方法、使用方法、併用療法、用量および投与レジメン、処方、治療モニタリング、スクリーニング方法、および分析において特許保護を得ることを含む。私たちはまた、ビジネス秘密、技術ノウハウ、持続的な技術革新、ライセンス内許可、協力機会に依存して、私たちの独自の地位を発展させ、維持しています。最後に、私たちは、第三者が私たちの独占権を侵害する可能性のある活動と、第三者特許出願の進捗状況を監視し、これらの第三者特許出願は、私たちの製品または他の方法で私たちの業務発展を妨害する可能性があります。例えば、第三者が所有する米国特許と、ERTに関連する権利主張と、酵素を安定化させるための小分子とを含む対応する国際同業者が知られている。
私たちは、アメリカ、ヨーロッパ、日本、および他の管轄区域で提出されたGalafoldに関連する複数の発行された特許および大量の未解決および発表された出願の許可権を持っているか、または保有しています® 私たちが行っている臨床プロジェクトです
•私たちはミカスタットやGalafoldの活性医薬成分の使用をカバーした米国特許を持っています®Fabry病の治療に用いられ，2027年から2042年に満期となり，FDAオレンジブックに並んでいる。米国特許の外国同業者は、ヨーロッパ、日本、およびいくつかの他の司法管轄区で特許を申請または発行している。また、未解決のアメリカ特許出願と、Galafoldの様々な側面に関連した外国特許出願があります®ファブリス病と診断された患者を治療する物質組成方法、及び製造方法。これらの出願によって発行されるどの特許も2036年から2043年の間に満期になるだろう。私たちはこのような特許が発表されれば、FDAオレンジブックに列挙されると予想している。
•私たちはOpfoldaの様々な側面をカバーしたいくつかのアメリカ特許を持っています™ポンビリーと™ポンペイ病を治療する薬理シャペロン/ERT組み合わせが、2033年~2037年に満了する。FDAのOpfoldaオレンジブックに掲載されています™それは.特許を発行した外国の同業者は，ヨーロッパ，日本およびいくつかの他の司法管轄区で特許を出願または発行している。組成物、治療方法、製造方法、および処方の様々な側面をカバーする未解決の米国特許出願および外国対応出願もある。これらの係属中の出願から発行されたどの特許も2033年から2043年の間に満了するだろう。Pombiliti中の活性医薬成分cipaglucoside alfaを含むいくつかの発行された米国特許の期限がPombiliti中の活性医薬成分cipaglucoside alfaをカバーすることを要求する特許期限延長出願を米国特許商標局(USPTO)に提出した™“米国法典”第35編第156節の規定により延長される。
•私たちとペンシルバニア大学(“ペンシルバニア大学”)との合意から、ポンペイ病とファブリ病の治療の媒体と他のプラットフォーム技術の特許組み合わせに関するペンシルバニア大学の許可証を取得した。
特許期間の延長·調整·補充保護証明書や小児科専有期間は，上に示した満期日に反映されず，保護を延長する可能性がある
私たちの臨床プロジェクトに加えて、アメリカと外国の関連技術や臨床前プロジェクトの特許出願を積極的に監視して提出します。例えば、私たちは、以下の米国および外国特許または特許出願の許可権を持っているか、または保有している
•次の世代のファブリーのパートナー
•遺伝子治療タンパク質工学技術
•遺伝子療法(例えば、Pompe、Fabry)およびERT(例えばCDKL 5)レジメンおよび特定の疾患の治療のための使用。しかしながら、発行された特許が強制的に実行可能であるか、または十分な保護が提供されるか、または係属中の特許出願が発行された特許をもたらすとは判断できない。
•個別特許の展示期間は、特許出願の発効日又は特許発行日、並びに特許を取得した国における特許の法的期限に依存する。一般的に、米国で発行される特許は、最初の非臨時出願日から20年以内に有効である。この期間は、免責宣言を終了することによって短縮されてもよく、または特許期間の調整または延長によってさらに延長されてもよい。外国特許の期限は適用される現地法の規定によって異なるが，通常は最初の非臨時出願日から20年である。
1984年の“米国薬品価格競争および特許期限回復法”およびその修正案は、一般に“ハッジ-ワックスマン法案”と呼ばれ、臨床開発および規制審査にかかる時間の一部を補償するために、各新しい化学物質(NCE)のために特許を延長することが規定されている。しかし，最長展期間は5年であり，展期間は新薬申請(NDA)承認後14年を超えることはできない。欧州諸国/地域にも同様の拡張があり，補完保護証明書(SPC)拡張，日本，その他の国/地域と呼ばれている。しかし、アメリカでは、薬が承認されるまで、私たちは何の延期が可能なのか分からない。また，米国では，“小児最適医薬品法”の条項によると，排他的満期までにFDAが発表した小児科書面請求に応答して，小児科臨床研究を完成させるために6カ月間の特許保護期間や市場排他性を追加的に得る権利がある可能性がある。
2022年第4四半期に、Teva PharmPharmticals USA，Inc.(“Teva”)、Aurobindo Pharma Limited(“Aurobindo”)とLupin Limited(“Lupin”)がFDAに提出した簡略化新薬申請(ANDA)に関する第4段認証通知書簡を受け取り、市販模倣薬Galafoldの承認を要求した®それは.2022年11月、私たちはアメリカデラウェア州地域裁判所でTeva、Lupin、Aurobindoに対して4つの訴訟を提起し、彼らはOrange Bookにリストされた特許を侵害し、私たちのGalafoldを強力に実行することを告発しました®知的財産権。Lupin、Aurobindo、Tevaは2023年に彼らの第4段落の認証を補完した。2023年第4四半期、ルーピンに関する訴訟の一時停止を命じた。また、2024年第1四半期に、裁判所に規定を提出し、主審裁判官の承認を得、この規定に基づいて、当事者は議論のある用語の定義を受け入れることに同意した。したがって、予定されていたマクマン公聴会は不要とされ、キャンセルされた
私たちのような会社の特許地位は通常不確定であり、複雑な法律、技術、科学、事実の問題に関連している。私たちが私たちの技術特許地位を維持し、強化できるかどうかは、私たちが新しい発見について特許出願を迅速に提出できるかどうか、そして有効な特許請求を得ることができ、承認された後にこれらの権利要求を強制的に実行できるかどうかにかかっている。私たちは特に、これらの製品に対する私たちの特許固有性をさらに強化するために、私たちが開発している製品のための調合と送達案の特許出願に注目している。私たちは、このような関係から生じる任意の発明が迅速に開示され、特許出願を提出する前に秘密にされ、特許出願が発表される前に、私たちに譲渡されるか、または許可された権利の制約を譲渡するために、私たちの従業員、協力者、科学コンサルタント、および私たちのビジネスコンサルタントと契約を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めている。私たちは私たち自身の任意の特許出願や私たちに付与された特許出願が任意の特許の発行につながるかどうか分からない。我々が発行した特許および将来発行される可能性のある特許または付与された特許は、挑戦され、範囲が縮小され、失効され、回避される可能性があり、または無効または実行不可能であることが発見される可能性があり、これは、競争相手の関連製品のマーケティングを阻止する能力を制限し、製品に対する特許保護期間を短縮する可能性がある。私たちも私たちの許可者も、私たちが私たちが所有または許可した特許または特許出願で私たちが最初に発明を主張した人であることを確認することはできない。さらに、我々の競合他社は、同様の技術を独立して開発したり、我々が開発した任意の技術を複製したりすることができ、任意の発行された特許によって付与された権利は、これらの競合他社に対して任意の意味のある競争優位性を提供してくれない可能性がある。また、潜在的な製品の開発、テスト、規制審査に時間がかかるため、どの関連特許も商業化前または直後に満了する可能性があり、特許の私たちの業務および製品に対する優位性を低下させることができる。
場合によっては、私たちは商業秘密に依存して私たちの技術を保護するかもしれない。しかし、商業秘密は保護することが難しい。私たちは、ビジネスパートナー、協力者、従業員、コンサルタント、科学コンサルタント、その他の請負業者と秘密保護協定を締結し、私たちの従業員やいくつかの商業コンサルタントと契約を締結することによって、このような雇用やコンサルティングによって生じる任意のビジネス秘密を私たちの所有にすることを確保し、私たちのビジネス秘密技術とプロセスを保護することを求めています。また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。私たちはこのような個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意や安全措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応する十分な救済措置がないかもしれません。しかも、私たちの商業秘密は他の人に知られたり独立したりするかもしれない。私たちのコンサルタント、請負業者、または協力者が、私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権を使用する場合、関連するまたはそれによって生じるノウハウおよび発明の権利について論争が生じる可能性がある。
協力と許可協定
私たちは各方面から付与されたライセンスを通じて私たちの候補製品を開発して商業化する権利を得た。これらの買収によって合意できるかもしれませんが、私たちは職務義務と支払いを含むいくつかの義務があります。これは様々な開発、監督、商業マイルストーンの実現にかかっています。また、これらのライセンス契約のいくつかの条項によると、製品が商業販売を開始する際には、それぞれの製品の純売上高に応じてこれらの第三者に印税を支払う義務がある可能性がある。
以下に、これらのライセンスの下での私たちの重大な権利と義務をまとめます
ペンシルバニア大学
2022年12月、私たちはペンシルバニア大学と許可協定を締結し、この協定に基づいて、ポンペイ病とファブリ病を治療する次世代パルボウイルス遺伝子治療製品の臨床前研究と開発許可を得た。合意に基づき，これらの適応の許可製品の臨床開発と商業化を担当し，ペンシルベニア大学は適応ごとの許可製品について何らかのマイルストーンと特許使用料を得る資格があり，1適応あたりの総金額は最高8，650万ドルに達する。特許権使用料の支払いは，ライセンス製品，ライセンス製品，国/地域のライセンス製品の純売上高から計算される。
グラクソ·スミスクライン
2012年7月、2013年11月に改訂され、AmicusはGSK(GSK)と合意し、AmicusはGalafold開発と商業化の世界的権利を獲得した®単一療法として，ファブリ病のERTと結合している(“協力合意”)。協力協定の条項によると、グラクソ·スミスクラインは4，000万ドルにのぼる承認後と販売に基づくマイルストーン、および米国以外の8つの主要市場で10代程度の等級別特許権使用料を取得する資格がある
製造業
私たちは引き続き契約メーカーに依存して私たちの製品と候補製品に活性生物製薬成分と完成品を提供します。これらの製品の活性生物製薬成分と最終配合は現行の良好な製造規範(“cGMP”)に基づいて生産されている。各製品の最終製剤中の成分は、一般に他の生物製薬製品に使用され、良好な特性を有する成分である。私たちは契約メーカーに依存していますが、私たちは豊富な製造経験と品質経験を持っていて、私たちの契約メーカーを監督しています。私たちは活性生物製薬成分と最終薬物製品の品質を確保するために適切な制御措置を実施した。製品仕様は製品登録時に規制機関と共同で制定される予定だ。我々は現在、予想される臨床および商業需要を満たすために、第三者メーカーとの合意に十分な数の計画材料を提供している。
競争
概要
生物技術と製薬業界の特徴は技術進歩が迅速で、競争が激しく、特許製品を高度に重視していることである。また，いくつかの大手製薬会社は有機成長，買収，協力によるまれな疾患治療法の開発に注力してきている。私たちは私たちの技術、知識、経験と科学資源が私たちに競争優位を提供すると信じているが、私たちは商業企業、学術機関、政府機関及び私営と公共研究機関を含む多くの異なる源からの潜在的な競争に直面している。私たちが開発と商業化に成功した任意の候補製品は、既存および未来に出現する可能性のある新しい療法と競争するだろう。
私たちの多くの競争相手は、研究開発、規制承認、マーケティング承認の製品について、より多くの財務資源と専門知識を持っているかもしれない。これらの競争相手はまた、合格した科学·管理職を募集し、維持することで私たちと競争し、私たちのプロジェクトと相補的または必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のある製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、および/またはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。さらに、場合によっては、保険会社または他の第三者支払者が非特許製品の使用を奨励しようとしているため、私たちの競争能力は影響を受ける可能性がある。これはバイヤーに対するブランド製品の魅力を低下させるかもしれない。
主な競争相手
我々の主な競争相手には，米国や海外の製薬やバイオテクノロジー会社があり，これらの会社はリソソーム貯蔵障害の治療法や開発中の療法を承認している。他の競争相手は製薬およびバイオテクノロジー会社であり、まれな疾患を治療する療法または開発されている療法を承認しており、薬理パートナー技術または次世代ERTがこれらの疾患に適用される可能性がある。また，初期段階にあるニッチ製薬やバイオテクノロジー会社がいくつか知られており，その中核業務はタンパク質誤りフォールディングをめぐるものであるが，これらの会社のいずれかが現在我々と直接競争する製品の開発に取り組んでいるかどうかは分からない。いくつかの製薬やバイオテクノロジー会社が新しいERTや遺伝子療法のために様々な治療法を開発していることも知られている。私たちの候補製品の成功に影響を与える重要な競争要素はそれらの有効性、安全性、利便性と価格かもしれない。
我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。以下の表に我々の主要な競争相手とその臨床段階の製品状態の公開情報を示す
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競争相手(1) | | 指示する | | 製品 | | 製品別 | | 状態.状態 | | 2023年売上高 |
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| セノフィ | | ファブリック病 | | リパーゼ® | | ERT | | 市場に出す | | €991 | |
| ポンペイ病 | | 筋酵素®/Lumizyme® | | ERT | | 市場に出す | | €783 | |
| ポンペイ病 | | Nexviazyme®/Nexviadyme® | | ERT | | 市場に出す | | €425 | |
| ファブリック病 | | ヴェンルースト | | グルコシルセラミド合成酵素(GCS)阻害剤の経口投与 | | 第3段階 | | 適用されない |
武田さん(2) | | ファブリック病 | | 複製する® | | ERT | | 市場に出す | | ¥71,300 | |
キエス(3) | | ファブリック病 | | ELFABRIO® | | ERT | | 市場に出す | | $14.7 |
| イドルシア | | ファブリック病 | | ルセラスタット | | GCS阻害剤の経口投与 | | 第3段階 | | 適用されない |
| AceLink | | ファブリック病 | | AL 1211 | | GCS阻害剤の経口投与 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| サンガモ | | ファブリック病 | | イシャラガニ市民住宅 | | 遺伝子治療 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| 4 DMT | | ファブリック病 | | 4D-310 | | 遺伝子治療 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| バイエル | | ポンペイ病 | | Actus-101 | | 遺伝子治療 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| アステラス | | ポンペイ病 | | AT 845 | | 遺伝子治療 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| 羅氏 | | ポンペイ病 | | SPK-3006 | | 遺伝子治療 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
| 迷路.迷路 | | ポンペイ病 | | MZE 001 | | 経口グリコーゲン合成酵素(“GYS 1”)阻害剤 | | ステップ1/2 | | 適用されない |
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(1) 商業製品およびINDが提出されたか、または臨床開発されている候補製品を反映する。
(2) 2023年12月31日までの12カ月間の収入を反映し、武田の財政年度は2024年3月31日に終了する
(3) 2023年9月30日現在の売上高を反映している
政府の監督管理
FDA承認プロセス
米国では遺伝子療法を含むバイオ製薬製品がFDAによって広く規制されている。“連邦食品、薬品と化粧品法”、“公衆衛生サービス法”及びその他の連邦と州の法規と条例は生物製薬製品の研究、開発、テスト、製造、貯蔵、記録保存、承認、ラベル、販売促進とマーケティング、流通、承認後のモニタリングと報告、サンプリング及び輸出入などを管理する。適用される米国の要件を遵守しないことは、FDAがマーケティング申請の提出を拒否し、完全な返事を出すこと、または承認待ちのNDAまたはBLASを発行すること、または警告状、無タイトル手紙、Form 483、製品リコール、製品差し押さえ、生産または流通の完全または部分的な一時停止、禁止、罰金、民事処罰、訴訟、政府調査および刑事起訴のような様々な行政または司法制裁を受ける可能性がある。
米国のバイオ製薬製品開発には、通常、非臨床実験室や動物試験、臨床試験開始前に発効しなければならない調査性新薬申請(“IND”)がFDAに提出され、FDAの承認を求める各適応に対する薬物の安全性と有効性を決定するために、十分かつ制御された臨床試験が含まれる。FDAの上場前の審査要求を満たすには通常長年の時間を要し、実際の所要時間は製品或いは疾病のタイプ、複雑性と意外性によって大きく異なる。臨床前試験は製品化学、調合と毒性に対する実験室評価、及び製品特性、潜在安全性と有効性を評価する動物研究を含む。臨床前試験の進行はGLPを含む連邦法規と要求に適合しなければならない。臨床前試験の結果はINDの一部として他の情報とともにFDAに提出され，製品化学，製造および制御に関する情報，および少なくとも1つの提案された臨床試験案が含まれている。長期的な臨床前安全性評価、例えば生殖毒性や発ガン性の動物試験は、IND開発段階で引き続き行われている。生殖毒性研究を行う必要があり、生育潜在力のある女性を臨床試験に入れることができ、発癌研究を行うには登録が必要である。このような長期的な研究の結果は最終的に製品ラベルに記載されるだろう。
ヒト臨床試験を開始する前に，INDの提出と受領後30日以内に審査を行う必要がある。INDはFDAがINDを受け取った30日後に発効し，FDAがスポンサー調査が臨床的に棚上げされていることを通知しない限り，試験はその時点で開始される可能性がある。
臨床試験は通常合格した研究者の監督の下で、健康ボランティア或いは患者に研究用新薬を服用することに関連する。臨床試験は，適用される政府法規，良好な臨床実践(“GCP”)および試験目標，安全性モニタリングのためのパラメータ，評価すべき有効性基準の合意に適合しなければならない。米国患者のテストに関する各々のプログラムおよび後続のプログラム修正案は、INDの一部としてFDAに提出されなければならない。
FDAが臨床試験がFDAの要求に沿って行われていないと考えている場合や，臨床試験患者に受け入れられないリスクとなっている場合，FDAはいつでも臨床試験の一時的または永久的な停止を命じたり，他の制裁を加えたりすることができる。臨床試験における患者の研究案やインフォームドコンセント情報も機関審査委員会(IRB)の承認に提出しなければならない。IRBはまた、IRBの要求を遵守できなかったために、現場の臨床試験を一時的または永久的に停止することを要求することができ、または他の条件を適用することができる。
上場承認を得るためにNDAまたはBLAを支持する臨床試験は、通常3つの連続段階に分けて行われるが、これらの段階は重なる可能性がある。第1段階、すなわち、最初に健康なヒト対象または患者に薬剤を導入した場合、新陳代謝、薬物動態、薬理作用、用量増加に関連する副作用、および可能であれば薬効学的効果および有効性を評価するための早期証拠を評価するために、薬剤を試験する。
第2段階は、一般に、特定の1つまたは複数の適応に対する薬物の有効性、用量耐性、および最適な用量を決定し、よく見られる副作用および安全リスクを決定するために、限られた患者集団で試験を行うことに関連する。化合物が第2段階評価において有効性および許容可能な安全性を証明する場合、第3段階試験は、FDAが薬物の全体的な利益-リスク関係を評価し、薬物のラベルに十分な情報を提供することを可能にするために、より長い治療期間内(通常は地理的に分散された臨床試験場所)で多くの患者において臨床的有効性および安全性に関する追加の情報を得るために実施される。
FDAは生物製品評価と研究センター(CBER)内に組織と高級治療事務室を設置し、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、細胞、組織と遺伝子治療諮問委員会を設置し、その審査中にCBERに提案を提供する。
以上で議論した法規のほかに，遺伝子療法に関する臨床試験に適した追加的な基準がある。FDAは、遺伝子療法の適切な臨床前評価、IND出願に含まれるべきCMC情報、INDまたはBLA出願をサポートする製品の効力を測定するために正確に設計されたテスト、および研究遺伝子療法に曝露された被験者において、このような影響リスクが高い場合の遅延副作用を観察するための適切な設計テストを含む、上記の各開発段階で考慮される他の要因について概説している。また，FDAは通常，遺伝子治療に関連する潜在的遅延不良事象をスポンサーが観察する被験者に，少なくとも5年間の年次検査，その後10年の年次聞き取りを含めて15年間，自ら行うか，アンケート調査を行うことを推奨している。NIHおよびFDAは、遺伝子治療試験の情報を含み、電子ツールとして、これらの試験の有害事象の報告および分析を促進する公開アクセス可能なデータベースである遺伝子修飾臨床研究情報システムを有する
必要な臨床試験が完了した後、NDAまたはBLAを準備し、その有効性および安全性を決定するためにFDAに提出される。米国で製品の販売を開始する前に、FDAがNDAまたはBLAを承認する必要がある。NDAまたはBLAは、すべての臨床前、臨床および他の試験の結果、および製品の薬理、化学、製造および制御に関連するデータアセンブリを含まなければならない。秘密プロトコルやBLAを準備して提出するコストはかなり高い.連邦法によると、NDAやBLAの提出の多くは高額な申請使用料を支払う必要があり、孤児薬についてはこれらの費用は無料であるにもかかわらず、承認されたNDAやBLAの所有者は年間製品や機関使用料を支払う必要がある可能性がある。これらの費用は通常毎年増加します。
FDAは、NDAまたはBLAを受信してから60日後に、申請が届出を受け入れられるかどうかを決定することができ、これは、機関の敷居に基づいて決定され、すなわち、申請が十分に完全であり、実質的な審査を行うことができる。提出された申請が受け入れられると、FDAは深い検討を始めた。FDAは、NDAおよびBLASを審査する際のいくつかの業績目標に同意している。届出中に、マーケティング申請は審査状態に割り当てられるだろう。審査状態は標準的または優先的であってもよい。PDUFA Vによると，このような標準審査申請の多くは12カ月以内に審査を行う(2カ月提出に10カ月審査を加えた)。FDAは，以下に述べるように，6カ月以内に資格優先審査の候補薬剤を審査しようとしている。FDAは、予め指定されたPDUFA V審査クロック中に提出された主な修正案を評価するために、審査プロセスをさらに3ヶ月延長することができる。FDAは，新薬製品の申請や安全性や有効性の問題を提起した薬物製品の申請を諮問委員会に提出して公衆審査を行うことも可能であり，通常は臨床医や他の専門家からなるグループで審査·評価を行い，申請を承認すべきかどうかについて提案する。FDAは諮問委員会の提案によって制限されていないが、それは一般的にそのような提案に従っている。NDAまたはBLAを承認する前に、FDAは、通常、GCPに適合することを確実にするために、1つまたは複数の臨床場所を検査する。さらに、FDAは薬物を製造する1つ以上の施設を検査するだろう。FDAは非臨床や臨床試験地点を監査する可能性もある。FDAは、cGMPが満足できる限り、候補製品を承認しないであろうし、NDAまたはBLAに含まれるデータは、この薬剤が研究および市販の適応において安全かつ有効であることを証明する大量の証拠を提供するであろう。製品承認中に、FDAはまた、候補製品の安全な使用を保証するために、リスク評価および緩和戦略、またはREMSが必要であるかどうかを決定する。REMSは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、および安全な使用を確保する要素を含むことができる。FDAがREMSが必要であると結論した場合，NDAまたはBLAのスポンサーは提案したREMSを提出しなければならず，必要であればFDAはREMSのないNDAやBLAを承認しないであろう。
FDAはNDAやBLAや製造施設を評価した後，承認状または完全な返信を発行する。完全な返信は、提出中に承認を阻害する欠陥を概説し、FDAが出願を再検討するために、多くの追加のテストまたは情報を必要とする可能性がある。これらの不足点がNDAまたはBLAに提出された修正案でFDAによって満足的に解決された場合、FDAは承認状を発行する。FDAは、含まれる情報の種類および範囲に応じて、そのような再提出された出願を2ヶ月または6ヶ月以内に検討することを約束している。
この薬物の商業マーケティングを許可し、特定の適応の具体的な処方情報を提供する。NDAまたはBLA承認の条件として、FDAは、薬剤の安全性または有効性を監視するために、承認後に大量の承諾または追加の試験および/または監視を要求することを要求することができ、薬物の潜在的市場および収益性に大きな影響を与える可能性のある流通およびラベル制限を含む他の条件を適用することができる。承認されると、規制基準を守らず、初期マーケティング後に問題が発見された場合、または発売後の約束を履行していない場合、製品承認は撤回される可能性がある。
“ハッジ·ワックスマン法案”
秘密協定により薬物承認を求める際には，出願人は，特定の特許をFDAに列挙することを要求され(S)，出願人の製品又は承認をカバーする使用方法を要求する。1つの薬剤が承認されると、医薬出願に列挙された各特許は、一般にオレンジブックと呼ばれるFDAによって承認された治療同等性評価を有する医薬製品に開示される。逆に、オレンジマニュアルに記載されている薬剤は、ANDAの承認をサポートするために、潜在的な競争相手によって参照されることができる。ANDAは市販薬物と同じ投与経路、有効成分強度と剤形を有することを規定し、生物学的同等性テストにより、多くの場合、治療上上場薬物と同じ薬物製品のマーケティングを証明した。生物学的同等性テストの要求以外に、ANDA申請者は臨床前或いは臨床テスト結果を行ったり提出したりして、その薬物製品の安全性或いは有効性を証明する必要がない。このようにして承認された薬物は通常市販薬の“模倣等価物”と呼ばれ，通常薬剤師が元に発売された“イノベーター”薬の処方に基づいて代替することができる。
ANDA申請者はFDAが承認した製品がFDAのオレンジブックに記載されている任意の特許をFDAに証明しなければならない。具体的には、出願人は、(1)要求された特許情報を提出していないこと、(2)上場特許が満了していること、(3)上場特許が満了していないが、特定の日に満了し、特許が満了した後に承認を求めること、または(4)上場特許が無効であるか、または新製品の侵害を受けないことを証明しなければならない。新製品が承認された製品の上場特許又はそのような特許を侵害しない無効な認証を第4項認証と呼ぶ。出願人が列挙された特許に挑戦していない場合、ANDA出願は、参照製品を必要とするすべての特許が満了するまで承認されないであろう。
ANDA出願人がFDAに第4項の認証を提出した場合，ANDAがFDAに届出を受けると，出願人はNDAと特許所持者に第4項の認証の通知を送信しなければならない。そして、NDA及び特許所有者は、第4項の認証の通知に対して特許侵害訴訟を提起することができる。第4項の認証を受けてから45日以内に特許侵害訴訟を提起し、30ヶ月前、特許満了、訴訟和解または侵害事件においてANDA出願人に有利な裁決までFDAがANDAを承認することを自動的に阻止する。
特許期間とデータ排他性は並行している。ANDA出願もまた、引用製品のオレンジブックに記載されている任意の非特許排他性(例えば、NCE承認を得た排他性)が満了するまで承認されない(“新化学実体市場排他性”)。連邦法では，先に承認された有効成分を含まない薬剤を承認してから5年の期限があり，その間，提出された薬剤が上場特許に挑戦する第4項の証明を含まない限り，これらの薬剤の後発薬のANDAを提出することができず，この場合，提出は，原製品の承認後4年以内に提出することができる。
連邦法では、上場薬物は以前に承認された有効成分を含むが、新しい剤形、投与経路または組み合わせで承認されるか、または新しい用途のために使用され、その承認はスポンサーまたはスポンサーによる新しい臨床試験支持を必要とし、その間、FDAは、この発売薬に基づくANDAに同じ剤形、投与経路または組み合わせまたは新しい用途の有効な承認を投与することができない。
その他の規制要件
NDAまたはBLAが承認されると、製品はいくつかの承認後に要求される制約を受ける。例えば、FDAは、直接消費者向け広告、用途が指定されていない通信、業界スポンサーに関する科学的および教育活動、およびインターネットに関連する販売促進活動の基準および法規を含む、医薬品承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制する。H支部またはE支部によって承認された製品には追加的な上場後の考慮要素と要求があります。
承認の適応と承認のラベルの規定に基づいてのみ薬物を普及させることができる。承認申請において確立されたいくつかの条件の変更は、適応、新しいセキュリティ情報、ラベルまたは生産プロセスまたは施設の変更を含み、変更を実施するためには、新しいNDA、NDAサプリメント、BLAまたはBLAサプリメントを提出し、FDAの承認を得る必要がある。新しい治療効果声明は各新しい適応のためにNDA補充材料とBLA補充材料を提出し、承認する必要がある。
治療効果宣言は通常、元の申請に含まれるデータと同様の新しい臨床データを必要とする。FDAはNDAとBLA補充剤の審査にNDAとBLAの審査と同様のプログラムと行動を用いている。新しい効能宣言に対しては，追加的な排他性が付与される可能性がある.新しい排他期間が満了するまで，これらのタイプのクレームに汎用ANDAをマークすることはできない.
FDAがNDAやBLAを承認した後，有害事象報告と定期報告を提出する必要がある。FDAはまた、上場後テスト、すなわち第4段階テスト、リスク評価および緩和戦略、および承認製品の効果を監視するか、または製品の流通または使用を制限する可能性のある承認設定条件を要求する可能性がある。また，品質管理および薬品製造，包装，ラベルプログラムは承認された後もcGMPに適合し続けなければならない。薬品メーカーとある下請け業者はFDAとある州機関に彼らの工場を登録し、FDAの定例検査を受けることを要求され、その間、FDAは生産施設を検査して、cGMPの遵守状況を理解する。そのため，メーカーはcGMPの遵守を維持するために，生産や品質管理に時間，お金，労力をかけ続けなければならない。ある企業が規制基準を遵守できなかった場合、初期マーケティング後に問題に遭遇した場合、または後に以前に意識されていなかった問題が発見された場合、監督管理機関は製品の承認を撤回したり、製品のリコールを要求したりすることができる。
孤児薬
孤児医薬品法によれば、FDAは、まれな疾患または疾患を治療するための薬剤に孤児薬名を付与することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、20万人未満に影響を与える疾患または疾患である。NDAまたはBLAを提出する前に、孤児の薬物名を申請しなければならない。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。指定孤児薬は、規制審査と承認過程でいかなる利点も伝達されず、規制審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。FDA孤児薬物指定特定活性成分を取得した最初のNDAまたはBLA申請者は，このような指定疾患適応を有する指定薬物に対するFDAの承認を得た場合，米国でこの製品，この適応のために7年間の独占営業期間(“孤児薬物独占営業期間”)を有する権利がある。7年間、FDAは、限定された場合、例えば、孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的利点を示すか、またはライセンス保有者が十分な数の製品を供給することができない限り、同じ疾患のために同じ薬剤を販売する他のいかなる出願も最終的に承認しない可能性がある。孤児薬物排他性は，スポンサーが承認に必要な適切な臨床試験を行っていることを前提として，FDAが同じ疾患や状況に対する異なる薬物，あるいは異なる疾患や状況に対する同じ薬物を承認することを妨げるものではない。
小児科情報
2007年の“小児科研究平等法”(“PREA”)によれば、新薬または新薬補充剤およびBLASまたはサプリメントは、すべての関連する小児科亜群において主張される適応の安全性および有効性を評価し、各安全で有効な小児科亜群に対する薬剤の投与および投与をサポートするためのデータを含まなければならない。FDAはデータの提出を延期することを許可するか、またはすべてまたは部分的な免除を与えることができる。規制が別途要求されない限り、PREAは孤児の称号が付与されたいかなる適応薬にも適用されない。
高速チャネル指定
Fast Track計画によると、INDのスポンサーは、薬剤候補をFast Track薬として指定することをFDAに要求することができ、もしこの薬剤が重篤な疾患を治療し、満たされていない医療需要を満たすことを目的としている場合。FDAは、スポンサー要請を受けてから60日以内に、候補薬剤が迅速チャネル指定を受ける資格があるかどうかを決定しなければならない。FDAが1つの薬剤を迅速チャネル候補薬として指定すると、スポンサーとのより頻繁なコミュニケーションと指導を通じて、薬剤の開発と審査の加速を促進する必要がある。
FDAとのより良い相互作用のような他の利点に加えて、FDAは、申請が完了する前に、Fast Track薬のNDAまたはBLA部分の審査を開始する可能性がある。申請者が余剰情報を提出するスケジュールを提供し、申請者が適用された使用料を支払うことができれば、スクロール審査を行うことができる。しかしながら，FDAがPDUFA Vに規定する提出および審査申請の審査期限は，NDAまたはBLAの最終節の提出後に開始される.また，FDAが高速チャネルの指定が臨床試験中に出現したデータの支持を得なくなったと考えると，FDAはその指定を撤回する可能性がある。
突破的治療指定
画期的な治療法は、重篤または生命に危険な疾患または状態を治療するための計画の開発および検討計画を加速することを目的とした候補薬剤を指定し、初歩的な臨床証拠が、その薬剤が1つまたは複数の臨床的重要な終点で既存の療法よりも実質的な改善を示す可能性があることを示すときである。画期的治療指定はFast Track計画のすべての機能を伝達し，FDAによる有効薬物開発計画のより深い指導を行った。FDAはまた高級管理職をこのような指導に参加させる組織的約束を持っている。
優先審査
Fast Trackが指定した候補薬は通常FDAの優先審査基準を満たしている。FDAは、NDAまたはBLAを最初に提出してから60日の出願期間内に優先順位または標準審査を決定する。
承認を加速する
FDAの加速承認規定によると、FDAは深刻または生命に危害を及ぼす疾患に対する薬物を承認する可能性があり、この薬物は合理的に臨床利益を予測する可能性のある代替終点に基づいて、患者に既存の治療よりも意義のある治療利益を提供する。この承認機構は、21 CRF 314第H部および第E部で提供される。この場合、臨床試験を行う際には、代替終点を主な結果として承認する。代替終点は合理的に臨床利益を予測することができ、あるいは臨床終点への影響は不可逆的な発病率或いは死亡率の影響よりもっと早く測定することができ、合理的に不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を予測する可能性が高く、病状の重症度、希少性或いは流行率及び代替治療の獲得性或いは不足を考慮する。この代替終点は患者の感覚、機能或いは生存状況の直接測定を代替し、そして合理的に臨床利益を予測する可能性があると考えられている。そのような代替終点は、臨床的終点よりも容易または迅速に測定される可能性がある。この基礎の上で承認された候補薬物は必ず厳格な発売後のコンプライアンス要求を守らなければならず、第四段階或いは承認後の臨床試験を完成し、臨床終点への影響を確認することを含む。発売後の研究期間中に必要な承認後の研究或いは臨床利益を確認できなければ、FDAがこの薬物の市場からの撤退を加速させる可能性がある。加速法規によって承認された候補薬物のすべての宣伝材料はFDAの事前審査を経なければならない。
第505号(B)(2)節：新薬出願
多くの薬品はNDA，ANDAあるいはBLAによってFDAの発売許可を得ている。第4の選択は、一般に、出願人が既存製品のセキュリティおよび有効性データまたは出版された文献に部分的に依存してその適用をサポートすることを可能にするセキュリティプロトコル第505条(B)(2)条と呼ばれる特殊なタイプのセキュリティプロトコルである。
第505条(B)(2)条は、機密協定の提出を許可し、承認に必要な情報の少なくとも一部は、出願人による研究ではなく、出願人のための研究からであり、出願人は参照権を得ていない。出願人は、承認された製品のためのいくつかの臨床前または臨床研究に依存することができる。FDAはまた、承認された製品からの変更をサポートするために、追加の研究または測定を行うことを企業に要求する可能性がある。次に、FDAは、参照製品のラベル適応のすべてまたは一部が承認された新製品候補、および出願人が505(B)(2)節で求めた任意の新しい適応を承認することができる。
第505(B)(2)節において，出願人は，承認された製品に対する研究に依存し，出願人は，オレンジブックにおいて承認された製品のために記載されている任意の特許をFDAに証明しなければならず，ANDA出願人と同程度である。したがって、505(B)(2)秘密協定の承認は、オレンジブックに記載された参照製品の任意の非特許排他性、例えばNCE承認を得る排他性が期限切れになり、第4項の認証およびその後の特許侵害訴訟の場合、訴訟和解または侵害事件において第505条(B)(2)出願人に有利な裁決まで30ヶ月前まで、参照製品のすべてのリストに記載された特許が満了するまで延期することができる。
生物製品価格競争と革新 行くぞ
2009年の生物製品価格競争と革新法案(BPCIA)は2010年の患者保護と平価医療法案の一部であり、2010年の医療保健·教育調整法案(PPACA)の改正後、承認されたBLAによってFDA許可の参考生物製品“生物類似”または“交換可能”を証明する生物製品のための短い承認経路が作られた。承認された参考製品との生物類似性要求は使用条件，投与経路，剤形と強度に差はなく，安全性，純度と効力の面で生物製品と参考製品の間に臨床的有意差はなかった。生物類似性は厳格な分析研究或いは“指紋”、体外研究、体内動物研究から始まり、通常少なくとも1つの臨床研究があり、衛生と公共サービス部部長の免除を必要としない。生物学的類似性学習は，研究製品と参考製品と同じ仮定を検証した。生物類似過程のいずれかの点で有意差が観察されれば，これらの製品は生物的に類似していないため，独立したNDAやBLAを作成する必要がある。より高い互換性標準を達成するために、スポンサーは、生物類似製品が参考製品と同じ臨床結果を産生することが期待でき、複数回使用された製品に対して、参考製品と生物類似製品の間で切り替えるリスクが患者が参考製品を服用するリスクを維持するよりも大きくないことを証明しなければならない。生物製品のより大きく、しばしばより複雑な構造に関連する複雑さ、及びこのような製品の製造技術は、実施に対して重大な障害となり、FDAは依然としてこれらの障害を評価している。BPCIAにより，参照生物には12年間の排他性が付与され，参照製品が初めて許可されたときから始まる.
反リベート·虚偽精算法·処方薬営業法などの法規
私たちの活動は、連邦反リベート法規、連邦民事虚偽請求法案、医療提供者の支払いの制限と報告に関する法律と法規(医師陽光法律)を含む様々な連邦と州詐欺と乱用の法律によって制限されているが、これらに限定されない。これらの法律と法規は、CMS、米国衛生·公衆サービス部監察長事務室、米国司法省、司法省内の各米国検事事務室、州と地方政府を含む異なる連邦、州、地方当局によって解釈され、実行される。これらの法律には
•米国連邦反減税法規では、個人または実体が直接または間接的、公開的または隠蔽的に現金または実物の形態で直接または間接的に、公開的または隠蔽的に請求、提供、受信または支払いを禁止して、個人の転転または購入、レンタル、注文または手配、購入、レンタルまたは任意の商品またはサービスを誘導または奨励することを禁止し、これらの商品またはサービスは、連邦医療保険および医療補助などの連邦医療計画に従って全部または部分的に支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる
•米国の民事虚偽申告法(一般市民が連邦政府を代表して通報者訴訟によって強制執行することができる)は、虚偽または詐欺的な政府資金支払い申請の提出または提出を意図的に、または政府に資金を支払う義務に関する虚偽記録または陳述の作成、使用、または作成または使用を故意に禁止するか、または米国連邦政府への資金支払い義務を故意に作成、減少または隠蔽する義務を不正に回避、減少または隠蔽することを禁止する
•1996年、米国連邦健康保険携帯および責任法案、またはHIPAAは、刑事責任を規定し、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの交付または支払いに関連する重大な事実を故意に、または故意に実行または実行しようとする計画を意図的かつ意図的に、または故意に、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの交付または支払いに関連する重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽または隠蔽すること、または政府および個人が援助する福祉計画を含む任意の重大な虚偽陳述を含む。米国連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる
•州の反リベートおよび虚偽請求法律を含む州の法律は、研究、流通、販売およびマーケティングの手配、および任意の第三者支払者(個人保険会社を含む)の精算に関連する医療項目またはサービスのクレームを含むが、これらに限定されないが、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび米国連邦政府が発行した関連コンプライアンスガイドラインを遵守すること、または医療提供者および他の潜在的な転換元に支払う可能性のあるお金を制限することを含む、私たちのビジネス実践に適用可能であることを含む州の法律および法規。医療専門家および実体に提供されるプレゼントおよび他の報酬および価値項目を追跡することが要求される医薬品製造業者に、価格およびマーケティング情報に関する報告書の提出を要求する国の法律法規と；
•“医師支払い陽光法案”は、連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画に基づいて精算可能な特定の薬品、器械、生物製品および医療用品のメーカーが毎年CMSに前年のいくつかの支払いと医師および教育病院への他の価値移転に関する情報、および医師およびその直系親族が持っている所有権および投資利益をCMSに報告することを要求する開放支払い計画およびその実施条例の形で実施される。2022年から，適用されるメーカーは，前年に提供された価値の支払いと移転および所有権と投資権益に関する情報を医師アシスタント，看護師従業員，臨床看護師専門家，登録看護師麻酔科医と登録看護師−助産師に報告しなければならない
これらの法律または私たちの政府法規に適用される可能性のある他のいかなる行為に違反することは、MedicareおよびMedicaid、および/または否定的な宣伝のような政府援助医療計画から除外された罰、損害賠償、罰金、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの重大な民事、刑事および行政制裁を受けるかもしれない。 さらに、政府エンティティおよび個人訴訟当事者は、国家消費者保護法に基づいて製薬および医療機器会社にクレームを出し、薬品マーケティング、販売促進および/または販売において虚偽または誤った陳述を行っていることを告発する。
内科薬サンプル
製薬会社は、販売およびマーケティングプロセスの一部として、承認された薬物サンプルを医師に提供することが多い。“処方薬販売法”は医師への薬品サンプルの提供に要求と制限を加え、各州の処方薬流通業者への許可を禁止し、非州許可計画がある連邦指導方針に符合し、その中に貯蔵、処理、記録保存の最低基準を含む。また，PDMAは違反行為に対する民事と刑事罰を規定している。
アメリカ以外の規制機関
アメリカの法規以外に、私たちは他の司法管轄区で各種の法規を遵守して、私たちの製品の臨床研究、商業販売と流通を管理します。アメリカ以外の大多数の国はすべての臨床研究の臨床試験申請を現地の監督管理機関に提出し、現地の監督管理機関の許可を得ることを要求している。また、我々の製品がFDAの承認を得ているか否かにかかわらず、米国以外の国の規制機関の承認を得て、これらの国で臨床研究や製品マーケティングを開始することができなければならない。承認手続きは国によって異なり、時間はFDA承認に要する時間よりも長いか短い可能性がある。
EU規制制度の下で規制機関の孤児薬の承認を得るために、集中的な手続きで評価するために上場許可申請(MAA)の提出を要求された。1995年から実施された集中手続きは、申請者がEU全体で有効な販売許可を得ることを可能にする。バイオテクノロジープロセスを使用して生産された医薬製品、孤児医薬製品、および2004年5月20日まで(EU 726/2004号条例施行日)以前にコミュニティで承認されていなかった新しい活性物質を含むヒト製品、およびエイズ、癌、神経変性疾患または糖尿病の治療のための製品については、強制的である。集中手順は、2004年5月20日までにコミュニティによって承認されていない新しい活性物質を含む任意の他の製品、または重大な治療、科学的または技術革新を構成する製品、またはそのコミュニティ許可がコミュニティ一級患者の利益に適合する製品については任意である。ある会社が集中プログラムに適合した薬品を市場に投入したい場合、それは直接ヨーロッパ薬品管理局(EMA)に申請を提出し、人が薬品委員会(CHMP)で評価を行う。この手続きはすべてのEU加盟国で効果的な欧州委員会の決定を招いた。中央が許可した製品はすべての会員国で販売することができる。中央手続きに従って、MAAの完全コピーは、EMA担当科学委員会が指定した調査委員と共同調査委員に送信される。彼らはEMAの医薬製品に対する科学的評価を調整し、報告草稿を準備した。レポート草稿が用意されると(そのために他の専門家を招待する可能性がある)，それらをCHMPに送信し，後者の意見や反対意見を申請者に伝える.したがって、調査委員は申請者の特権対話者であり、“人と生物圏計画”が承認された後も、この役割を果たし続けている。
そして、調査委員と共同調査委員は、申請者の回答を評価し、CHMP討論に提出し、今回の討論の結論を考慮して最終評価報告書を作成する。評価が完了すると、CHMPは承認許可の有無に賛成または反対の意見を与える。意見が肯定的である場合には、製品特性概要草案、包装チラシ、および様々な包装材料に対して提出されたテキストが含まれるべきである。評価プログラムの期限は210日である.そして，EMAは15日間その意見を委員会に提出した。これは手続きの二番目の段階だ：意思決定過程の開始。この機関は、その意見および評価報告書を委員会に提出し、Smpc(“添付ファイル1”)、一括発行を担当する上場許可保持者(“MAH”)の詳細、活性物質製造業者の詳細および販売許可の条件(“添付ファイル2”)、ならびにラベルおよび包装チラシ(“添付ファイル3”)を掲載した。添付ファイルは、EUの他の22の正式言語に翻訳されます。決定過程で、委員会サービス機関は、マーケティング許可がEUの法律に適合しているかどうかを確認します。委員会は15日間決定草案を準備する時間がある。医薬製品にはコミュニティ登録番号が割り当てられており，発売が承認された場合，その登録番号はそのパッケージ上に置かれる。この間、マーケティング許可決定草案について各委員会本部長の意見を求める。
そして決定草案を人用薬品常設委員会(加盟国はこの2つの委員会に1人ずつ代表がいる)に送って意見を求めた。集中化手続きはすべてのEU加盟国に有効な単一マーケティング許可を付与することを規定している。分散手続きは、参照加盟国と呼ばれる1つまたは複数の他の加盟国または関連加盟国によって承認された出願の評価を規定する。この手続きによれば、出願人は、製品特性概要草案、ラベル、および包装チラシ草案を含む申請書または書類および関連材料を参照加盟国および関連加盟国に提出する。会員国たちが有効な申請を受けてから120日以内に評価草案と関連材料草案を作成することを参照する。各関係加盟国は、加盟国の評価報告を参照した日から90日以内に、評価報告および関連材料を承認するか否かを決定しなければならない。もし加盟国が公衆衛生に対する潜在的に深刻なリスクを理由に評価報告書と関連材料を承認できない場合、論争点は最終的に欧州委員会に提出される可能性があり、その決定はすべての加盟国に対して拘束力がある。
私たちは欧州医薬品局からEUでのGalafoldの孤児薬の称号を得ました®ファブリオ病の治療、およびポンペイ病の治療のための組合せ製品ATB 200/AT 2221。“孤児医薬品称号”を申請した個人または会社が開発しようとしている製品は、生命または非常に深刻な疾患の診断、予防または治療のために使用され、これらの疾患は、EUの10，000人当たり5人以下に影響を与え、これらの申請は、孤児医薬製品委員会(“COMP”)によって審査される。さらに、薬物がEUで生命を脅かす、深刻な虚弱または深刻なおよび慢性疾患のために使用され、インセンティブ措置がない場合、EUでの販売は、薬剤の開発が合理的であることを証明するのに十分でない可能性が高い場合、孤児薬物の称号を与えることができる。EUで承認されていないこのような疾患の診断、予防または治療の他の好ましい方法、またはそのような方法が存在する場合にのみ、推奨された孤児薬が患者に大きなメリットがある場合にのみ、孤児薬を指定することができる。
孤児薬物指定は上場承認前と発売後1年目の間に費用低減、案援助、集中手続きに入る機会を提供する。中小企業にとって、費用削減は上場承認後の初年度に限らない。さらに、孤児薬物の称号を有する製品が、その後、このような称号を有するEMAの適応の発売許可を得た場合、この製品は、孤児市場排他性を得る権利があり、これは、EMAが10年以内に同じ適応に対する類似薬物の販売の他の申請を許可しないことを意味する。指定された基準を満たさなくなり、製品の利益が十分に高く、市場排他性を維持することが合理的であることを証明するのに十分でない場合、排他的期間は6年に短縮される。競争相手は異なる薬物や生物製品の発売承認を得て，孤児製品に排他的な適応を持つ可能性がある。しかし，そのためには，新薬や生物製品が既存の孤児製品よりも臨床的に優れていることを証明しなければならない。このような臨床的優位性の証明は最初に承認されたときに行うことができ，承認後の研究で行うことも可能であり，具体的には付与された上場認可のタイプに依存する。
2016年3月，EMAは適応候補の開発を促進する優先薬(“Prime”)計画を開始し，これらの適応はまれであり，現在のところ治療法はほとんどない。Prime計画は満たされていない医療需要領域の薬物開発を奨励し、中央プログラムの下で審査する重大な革新を代表する製品に対して加速評価を提供することを目的としている。Primeの称号を持つ候補製品のスポンサーは多くのメリットを得ることができ、しかし限らず、早期にEMAと積極的な監督対話を行い、臨床試験設計とその他の開発計画要素を頻繁に討論し、及びファイルを提出した後にMAA評価を加速する。CHMPの専任連絡先と調査委員は、EMA委員会レベルで製品のより多くの理解を促進するために、Prime計画の早期に任命されたことが重要である。最初の会議はこれらの関係を開始し、EMAの多学科専門家チームを含み、全体的な発展と監督戦略に関する指導を提供した。
われわれはEUでGalafoldの小児科調査計画(PIP)を積極的に評価した®ファブリック病の治療にも使われていますPIPは児童への研究を通じて必要なデータを確保し，小児薬の認可を支援する発展計画である。すべての新薬上場許可の申請は、この薬物が延期または免除によって免除されない限り、合意されたPIPに記載された研究結果を含まなければならない。マーケティング許可所有者が、知的財産権によって許可され、カバーされた薬物のための新しい適応、薬物形態、または投与経路を増加させることを望む場合、この要求も適用される。EUは児童薬物の開発にいくつかの奨励と奨励を提供した。EU各地で許可された薬物は、製品情報にPIPの研究結果が含まれていれば、その補充保護証明書を6ヶ月延長する資格がある。研究結果が否定的であっても，状況はそうである.孤児薬に対する奨励措置は追加的な2年間の市場排他性だ。当機関は小児科薬物開発に関する問題に対して無料の科学的相談やマナー援助を提供している。許可されているが、特許または補足保護証明書によって保護されていない児童のために開発された薬物は、小児科使用市場許可(“PUMA”)を得る資格がある。PUMAが得られた場合、製品はインセンティブとして10年間の市場保護から利益を得るであろう。
2021年1月1日から、イギリスのEU離脱後、薬品と医療機器管理局はイギリスSの独立した監督管理機関となった。北アイルランド議定書の結果として，北アイルランドで適用される規則はイングランド，ウェールズ，スコットランド(総称してイギリス)とは異なり，総じて北アイルランドはEUの規制制度に従っているが，その国家主管機関はMHRAである。MHRAはイギリスにおけるイギリスと北アイルランドにおける薬品規制制度の様々な側面について概説したガイドライン草案を発表した。このガイドラインには、臨床試験、上場許可、輸入、輸出、薬物警戒が含まれており、イギリスで薬物研究、開発、商業化に従事している任意の企業に関連している。新しいガイドラインは“ヒト薬物法規(改正案など)”によって発効している。“2019年EU出国条例”(“出国条例”と略称)。イギリスの規制制度はEUの規制制度を大きく反映している
MHRAは，患者に利益を与える新薬を優先的に獲得するプログラム，評価プログラムの加速，新製品やバイオテクノロジー製品の新たな評価経路を含む国家許可プログラムを変更している。すべての既存のEU中央ライセンス製品のマーケティング許可(“MA”)は、2021年1月1日に英国MAに自動的に無料変換(“先祖”)された。Amicusは必要な基準変換提出を完了し、2021年8月4日にGalafoldのマーケティング許可を取得しました®施行日は2021年1月1日
発売前の許可孤児の称号はありません。逆に，MHRAは対応するMA申請を審査しながら孤児指定申請を審査する.これらの基準は実質的に同じであるが、GB市場のためにカスタマイズされており、例えば、この場合のGB(EUではなく)における流行度である。万分の五を超えてはいけません。孤児に指定された場合、期限または市場独占権は、その製品がイギリスまたはEU/ヨーロッパ経済区で初めて承認された日から設定され、最も早いものを基準とする。ギャラフォード® ポンビリーと™+Opfolda™MHRAによって孤児の称号が与えられた。
可能な限り迅速な評価を提供し，EU−PIPシステムの提出フォーマット，内容，用語を反映することで，申請者のPIP申請プログラムを簡略化した。MHRAはPIPについて決定し、小児科市場許可決定を支持するために意見、修正、およびコンプライアンス声明を放棄しているが、同時に北アイルランドはEUのPIPまたは免除の合意を含むEU小児科薬物開発のSシステムの一部であることを認めている。
MHRAは早期薬物獲得計画(“EAMS”)を維持している。EAMSは、生命の危険または深刻な虚弱状態を有する患者に、明らかに満足されていない医療需要が存在する場合に、マーケティング許可を得ていない薬物を獲得することを目的としている。EAMS意見の積極的な薬物は正式な発売許可前12-18ケ月に患者に提供することができる。この過程の第一歩として、申請者は有望な革新薬物(PIM)の称号を申請し、授与されなければならない。この指定は，MHRA科学指定会議の後，当該製品の特定疾患領域における非臨床·臨床データに基づいて発表された。指定された後、出願人は、EAMSによる出願を継続するために、合理的な時間内に臨床開発計画を完了しなければならない。2020年1月，MHRAは遅発型ポンペイ病の治療のためのAT−GAAのPIM指定を発表し，その後2021年6月にEAMSにより積極的な意見を承認した。
私たちは日本でFabry病を治療するミキャスト彼の孤児薬名を獲得した。私たちはまたスイス、オーストラリア、韓国、台湾を含む他の孤児薬物申請が他の世界市場で承認された。厚生労働省は，医薬品事務や食品衛生理事会の意見に基づき，重篤な疾患を治療するための薬剤を孤児身分に付与しており，これらの薬剤は日本では50，000人未満の患者に影響を与えており，高度に満足されていない医療ニーズを有している。2020年，AT−GAAは日本でポンペイ病を治療する孤児薬として承認された。孤児指定は、上場許可の優先審査、および候補薬物が適応を指定するために承認された場合、10年間の市場排他期を含む一定の利点およびインセンティブを提供する。
アメリカの“海外腐敗防止法”
“海外腐敗防止法”は、一般に、公的行動に影響を与えるか、または他の方法で業務を獲得または保留するために、公的行動に影響を与えるために、他人に直接または間接的に非米国政府関係者に価値のあるものを提供すること、承諾、付与または許可を禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業界は厳格に規制されているので、非アメリカ政府の役人を含む政府関係者との大きな相互作用に関連しています。また、多くの他の国では、薬を処方した医療提供者はその政府に雇われているが、薬品の購入者は政府の実体であり、そのため、私たちはこれらの処方者や購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制されている。最近、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)と司法省は製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を強化した。違反は、私たち、私たちの役人、または私たちの従業員への罰金、刑事制裁、私たちの施設の閉鎖、輸出許可証の取得、制裁を受けた国での業務活動の停止、コンプライアンス計画の実施、そして私たちの業務の禁止につながる可能性があります。法執行行動は司法省または米国証券取引委員会によって提起されることができ、最近公布された立法は、連邦裁判所に提起されたすべての“反海外腐敗法”事件において米国証券取引委員会が返還を求める権力を拡大し、“反海外腐敗法”などの意図に基づくクレームに基づく米国証券取引委員会法執行行動の訴訟時効を5年から10年に延長する。
アメリカの医療改革
アメリカと多くの外国の司法管轄区域はすでに医療システムに影響を与える立法と監督管理改革を制定或いは提案しており、コスト制御計画を実施して、政府が支払う医療コストの増加を制限し、価格制御、精算制限とブランド処方薬の代わりに模造薬を要求することを含む
米国では、“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)、あるいは総称して“平価医療法案”(Affordable Care Act)の改正は、医療保険の許容性を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療保健と医療保険業界の透明性要求を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の医療政策改革を実施することを目的としている
公布以来実施された、私たちの製品と候補製品の商業化に重要な意義を持つ“平価医療法案”の条項は以下の通りである
•指定されたブランドの処方薬または生物学的製剤の製造または輸入の任意の実体に対して徴収される控除不可能な年会費；
•医療補助薬品リベート計画によると、メーカーが支払わなければならない法定最低リベートを高める
•米国の民事虚偽請求法案と反リベート法規を含む医療詐欺と法律の乱用を拡大し、政府の調査権力を増加させ、違反行為に対する懲罰を強化する
•連邦医療保険D部分の保証不足割引計画は、メーカーは保証間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の50%の販売時点割引を提供することに同意しなければならず、メーカーの外来薬物として連邦医療保険D部分で保険を受ける条件である
•メーカーの医療補助税還付責任を医療補助管理保健組織に参加する個人に配布する保険薬品に拡大した
•医療補助薬バックル計画の下での製造業者の吸入、注入、点滴、インプラントまたは注射薬のバックルを計算するための新しい方法
•医療補助計画の資格基準を拡大する
•公共衛生サービス薬品の定価プランの下で割引を受ける資格のある実体を拡大する
•医師や教育病院の財務報告を要求しています
•製造業者および流通業者が医師に提供する医薬品サンプルに関するいくつかの情報を毎年報告することが要求される
•患者を中心とした新しい結果研究所は、監督、優先事項を決定し、臨床治療効果の比較研究を行い、このような研究に資金を提供する。
現在，大量の司法，行政，行政，立法が行われており，“平価医療法”の改正や廃止が行われている。例えば、2017年12月22日に公布された税法では、国税法第5000 A条に基づいて最低基本保険を維持できなかった個人の分担責任支払いが廃止され、これは一般に個人強制要求と呼ばれる。“平価医療法”が成立して以来，他の立法改正も提案され，採択されてきた。その他の事項を除いて、2011年の“予算抑制法案”には赤字削減合同特別委員会が設置され、国会に支出削減の提案が提案された。合同特別委員会は、2012年度から2021年度にかけて1.2兆ドルを超える赤字削減目標を実現せず、いくつかの政府プロジェクトの自動削減を触発した。これらの削減には，医療提供者への連邦医療保険の1年度あたりの合計最高2.0%の削減が含まれ，2013年4月に発効した。その後の訴訟は、国会が追加的な行動を取らない限り、2%の減税幅を2030年まで平均的に延長する。新冠肺炎疫病の影響を受けた個人と企業に財政支援と資源を提供することを目的としたコロナウイルス援助、救済と経済安全法案は、2020年5月1日から2022年3月31日までの間の2%の連邦医療保険の自動減額を停止し、2022年4月1日から2022年6月30日までの間の自動減支を1%に調整した。2022年7月2日現在、2%の自動減額幅が回復している。自動減額は2030年まで続くだろう。2013年1月2日、米国納税者救済法が署名され、病院、画像形成センター、がん治療センターを含むいくつかのタイプの提供者に支払われる医療保険を削減し、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した法律に署名した。
“平価医療法案”も法廷で挑戦された。 2018年12月14日、テキサス州の地方裁判所裁判官は、国会が“個人強制令”を廃止したため、“平価医療法案”全体が違憲と判断した。 2019年12月18日、米国第5巡回控訴裁判所は、個人強制令が違憲であると判断し、この事件をテキサス州地域裁判所に返送し、早期に“平価医療法案”全体の無効を宣言した問題を再考した。 アメリカの最高裁判所に上訴する。2021年6月17日、最高裁は、告発された不正行為に遡る人身傷害を告発していないため、原告がこの法律に挑戦する資格がないと判断した。したがって、最高裁はACAまたはその任意の条項の合憲性を裁決しなかった。
“平価医療法案”および“平価医療法案”のさらなる改正は依然として可能であるが，このようないかなる改正や“平価医療法案”の法律がどのような形をとるか，将来の業務にどのような影響を与えるかどうかは不明である。平価医療法案，連邦医療保険，医療補助計画の変化は，連邦政府が薬品価格の変化，その他の医療改革措置による変化を直接交渉することを可能にし，特に医療参入，融資あるいは個別州の他の立法において，医療保健業界に実質的な悪影響を及ぼす可能性が予想される。 また，平価医療法案や将来的に採用される可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招く可能性があり，承認されれば，我々の製品や候補製品の価格は追加の下振れ圧力に直面することも予想される。 連邦医療保険、医療補助、または他の政府計画のいかなる精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある
2022年の“インフレ低減法案”(IRA)は実質的な薬品定価改革を含み、アメリカ衛生と公衆サービス部内で薬品価格交渉計画を確立し、メーカーにある選択された薬品に対して協議後の“最高公平価格”或いは規定を守らないために消費税を支払うことを要求し、ある薬品メーカーに連邦医療保険BとD部分に支払うリベート支払い要求を確立し、インフレを超える価格上昇を処罰し、メーカーにD部分薬品に割引を提供することを要求する。“アイルランド共和軍”の薬品定価条項を守らなければ、巨額の罰金が科される。1つの珍しい病気だけを治療する孤児薬はアイルランド共和軍薬物交渉計画の制限を受けない。承認されれば、IRAは私たちが受け取ることができる価格と私たちの製品の精算を下げることができ、それによって私たちの収益性を低下させ、私たちの財務状況、運営結果、成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。Ireland共和軍が私たちの業務と製薬産業全体に及ぼす影響はまだ明確ではない。
人力資本
Amicusでは、私たちの創設原則の一つは、相互信頼、チームワークの促進、一人一人の貢献を尊重することです。私たちの何かに対する情熱は私たちを団結させてくれる。私たちのグローバル従業員を支持し、彼らの違いを重視することはAmicusの核心価値観と文化の重要な構成要素だ。これらの価値観と文化と関連して、私たちの成功と私たちが患者を助ける能力は私たちがキーパーソンを引き付け、発展し、維持する能力にかかっていると信じている
個々の声が聞かれ重要視されるように，各方面を包含する職場を育成し，会社の目標を実現する際に用いる多次元的な考え方を形成することに取り組んでいる.これは，すべての従業員が自分が公平な扱いを受けていると感じていることを確保しており，我々の最近の敬業度調査から，世界的な公正/公平基準から2%未満の調査結果が証明されている
2023年12月31日までに、517人のフルタイム従業員がいます。2023年12月31日現在、私たちの世界の58%の従業員チーム、31%の実行管理チーム、30%の取締役会メンバーが女性です。私たちは多様で公平で包容的な文化を確立し、すべての従業員に平等な機会を提供することを確保するために努力している。
私たちはいつも患者本位の使命で私たちの職員たちがこのような使命感を維持するのを助ける。私たちは様々なコミュニケーション(ビデオや書面コミュニケーション、市庁会議、円卓会議、従業員脈拍調査、社内ネットワークを含む)を通じて従業員と頻繁かつ透明なコミュニケーションを行い、従業員の参加を支援し、一連の奨励と表彰計画を通じて個人貢献を表彰します。私たちは、これらの敬業は従業員に私たちの戦略、文化、趣旨を理解させ、最大限の努力をするように激励すると信じている
私たちは強力なコンプライアンス文化を信じ、私たちの行動基準とその中に含まれる様々な政策について従業員に強力な訓練を提供する。私たちの従業員への約束の一部として、このような訓練は私たちのゼロ容認政策を含んでいる
また、この組織は、児童労働、強制労働、あるいは他の形態の現代的な奴隷の使用を減らし、私たちの労働力の差別や嫌がらせに関する知識を教育し、当組織の世界的な賄賂や腐敗政策に対する理解を定期的に更新することに取り組んでいる。
私たちはグローバル発展計画を通じて私たちの従業員を支援し、発展させ、これらの計画はグローバルリーダーシップ発展計画、潜在力の高い人材に対する的確な発展、発展計画と職業道、授業料精算、業界会議と訓練に参加する能力、および患者を中心とした昼食と学習を通じて従業員のリーダーシップスキルを確立し、強化する。また、我々は、競争力のある報酬や福祉を提供することで、彼らの健康、財務、感情的健康を支援するために、業界内および世界で最も才能のある従業員を誘致し、維持するように努力している。私たちの給与理念は、各従業員の個人的な貢献を奨励することに基づいて、性別、人種、民族を問わない同一労働同一賃金を実現するために努力している。
私たちの会社情報は
私たちは2002年2月4日にデラウェア州の法律に基づいて登録された。私たちの全世界本部の住所はニュージャージー州プリンストンヘフェス街47号で、郵便番号：08542、電話番号は609-662-2000です。私たちのサイトの住所はWww.amicusrx.comそれは.このような材料を米国証券取引委員会に電子的に提出したり、米国証券取引委員会にこのような材料を提供したりした後、このような報告書の改訂を含めて、合理的で実行可能な状況で、できるだけ早く私たちのウェブサイトで私たちの年間、四半期、現在の報告書を無料で提供します。
会社管理に関する資料は、著者らの“従業員、行政人員及び取締役商業行為規則”(以下は“管理準則”と略称する)、会社管理指導、及び著者らの高級管理チーム、取締役会(取締役会委員会及び委員会定款を含む)に関する資料、及び取締役及び行政人員の証券方面の取引を含み、すべて当社のウェブサイトで無料で閲覧することができ、URLはWww.amicusrx.com“投資家-会社管理”というタイトルの下で、どの株主も書面の要求があれば、本年度報告書の表紙に記載されている住所で私たちの首席法務官に書面で要求することができます。この基準に対するどんな免除や重大な修正も、私たちのウェブサイトにタイムリーに発表されるだろう。
第1 A項。3つのリスク要因
私たちの証券に投資するかどうかを決定する前に、これらのリスク要因と、当社の総合財務諸表とそれに関連する付記を含む本10-K表年次報告書に含まれるすべての他の情報をよく考慮しなければなりません。次に列挙された危険は私たちが直面している唯一の危険ではない。私たちは現在知られていないか、または現在重要ではないと考えている他のリスクと不確実性は、私たちの業務、見通し、財務状況、キャッシュフロー、流動性、運営資金、運営業績、株価、債務返済能力にも重大で不利な影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちの普通株の価値と私たちの証券の取引価格は低下する可能性があり、あなたの投資は全部または大部分が損失する可能性があります。次の危険要素の中のいくつかの陳述は展望的な陳述を構成する。展望的陳述の制限および制限の説明は、本表の10-K“前向き陳述”の下で参照されたい。
私たちが収入を創造し維持する能力に関するリスクは
私たちは最初の製品Galafoldの販売に大きく依存しています®ヨーロッパ、アメリカ、日本、その他の地域で。さらにGalafoldを商業化できなければ®もし成功したり、そうしたりする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちはGalafoldの開発に多くの精力と財力を投入した®ファブリオ病の治療に使われGalafoldの販売に依存しています®主にヨーロッパでは、米国、日本、その他の地域でも販売台数が増加している。私たちが物質製品の収入を作る能力はGalafoldの成功した開発、規制承認、商業化に大きく依存するだろう®それは.Galafoldを研究していきます®第4段階研究では。第4段階研究の結果がGalafoldのメリット/リスクプロファイルに悪影響を与えると®Galafoldのビジネスは成功しました®大幅に減少するかもしれない。Galafoldに関するどんな不利な市場事件も®十分な市場認識度を得ることができず、十分な市場認識度を維持することを含めて、我々の業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。Galafoldの販売を®販売が減少した場合、またはこのような販売が市場で大量または完全に置換されている場合、またはGalafoldに対する十分な市場受容度を達成して維持することができない場合®医師、患者、第三者支払人、医療界の他の人の承認を得ていない場合、あるいは他の任意の司法管轄区で商業的に承認されなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。またGalafoldが®または我々の競争相手の類似製品は、当社またはそのような競争相手にGalafoldの販売停止を要求する訴訟および/または不利な政府行動の対象となるであろう®このような事件は、我々の業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また，競争相手は経口，ERT，遺伝子療法を含む新しいあるいは後発薬で市場に参入し，Galafoldの市場を侵食する可能性がある®私たちの業務に実質的な影響を与えています
私たちはどの地域でも規制機関の許可を得てGalafoldを商業化したり、承認された後、政府支払人を含む第三者から保険や適切な補償を受ける能力に遅延や障害が発生したりします®私たちの収入指針を達成できないことや、私たちの研究開発パイプライン活動を継続するために必要な収入を生み出すことができず、私たちの業務や将来の成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
またGalafoldの成功は®以下の要素を含む多くの要因に依存するだろう
•患者の訪問を不適切に制限することなく、各地域で十分な広いラベルを得ること
•Galafoldのためにより多くの外国の承認を得る®;
•Galafold製品の販売、マーケティング、流通をサポートできるインフラの構築と維持を継続®アメリカヨーロッパ日本その他私たちが直接商業化を追求している地域では
•第三者製造業者との商業製造スケジュールの維持
•第三者流通業者との商業流通契約を維持する
•Galafoldの商業販売を開始する®承認された場合、単独でまたは他の人と協力する
•Galafoldへの受け入れ®患者、医療界、第三者支払者の許可を得て
•潜在的な模倣薬および遺伝子療法を含む他の療法と効率的に競合する；
•Galafoldから利益を得る可能性のある新しい患者の識別に成功しました®;
•Galafold持続可能なセキュリティプロファイル®;
•特許と商業秘密保護と規制排他性を獲得して維持する
•知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護して実行し；
•商業的に実行可能な価格を獲得して維持する。
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、Galafoldを商業化することに成功できないかもしれない®これは、私たちの業務と私たちの財務目標と債務契約を達成する能力に実質的な損害を与えるだろう。
もし私たちが必要な規制承認を得ることができない場合、あるいは規制承認を得る上で遅延が発生した場合、私たちの製品や候補製品を商業化することができなくなり、私たちの収益能力は実質的に損なわれるだろう。
私たちの製品、Galafold®ポンビリーと™+Opfolda™そして、その試験、製造、安全性、有効性、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通、商業化および精算を含むその開発および商業化に関連する活動は、欧州医薬品管理局(EMA)、医薬品·医療機器管理局(PMDA)、食品·薬物管理局(FDA)および米国の他の規制機関および他の国の類似機関によって全面的に規制されている。もし私たちの製品や候補製品が規制部門の承認を得られなかった場合、私たちの製品で規制部門の承認を得ることができない司法管轄区域以外の司法管轄区または私たちの候補製品のいずれの管轄区でも私たちの製品を商業化する。
我々のすべての候補製品の上場承認を確保するためには、候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前と臨床データおよび各治療適応の支持情報を監督機関に提出する必要がある。この過程で候補製品の上場承認を得るために、引き続き第三者の協力に頼って必要な申請を提出し、支援していきます。上場承認を得るためには，製品製造過程に関する情報を規制機関に提出し，規制機関が製造施設を検査する必要がある。監督管理機関は、私たちの任意の製品或いは候補製品が無効であるか、或いは中程度の効果しかない、或いは不良或いは意外な副作用、毒性、安全状況或いはその他の特性があることを認定し、私たちが上場承認を得ることができないようにし、或いは商業用途を阻止或いは制限することができる。
私たちのすべての候補製品の承認を得て、私たちが現在開発している製品も、私たちが買収したり、将来許可を得ている製品も、大きな不確実性を持っていて、私たちはいずれかまたはすべての管轄区域で規制承認を得ることができないかもしれません。審査プロセスおよび規制機関(FDA、EMAおよびPMDAを含む)の審査プロセスは広く、冗長で、高価で、不確定であり、このような規制機関は、様々な理由で、限定されないが、これらに限定されないが、私たちの任意の候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある
•私たちは適用された規制機関に私たちの任意の候補製品が特定の適応に対して安全かつ有効であることを証明できなかった
•臨床試験結果は関連監督部門が許可を要求した統計顕著レベル或いは他の治療効果或いは安全性パラメータに符合しない可能性がある
•適用される規制機関は、私たちの臨床試験の数量、設計、規模、実施或いは実施に同意しないかもしれないし、あるいはデータが統計的あるいは臨床的意義に適合していないと結論する可能性がある
•適用される規制機関は、候補製品の臨床および他の利益がその安全リスクを超えることを証明するのに十分な臨床前研究および臨床試験からのデータを考慮していないかもしれない
•適用される監督管理機関は著者らの臨床前研究或いは臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり、そして臨床前研究或いは臨床試験の結論を拒否するか、或いは臨床試験の主要或いは副次的な終点が満たされていないことを確定するか、或いはこのような研究或いは試験の安全性結論を拒否する可能性がある
•適用される規制機関は、私たちの1つ以上の臨床試験場所で生成されたデータを受け入れないかもしれない
•適用される規制機関は、私たちが設計と臨床試験を行う際に私たちの臨床試験を適切に監督していない、あるいは監督機関の意見や提案に従っていないと認定するかもしれない
•適用される規制機関によって招集された場合、諮問委員会は、私たちの申請を承認しないことを提案することができ、または適用される規制機関が追加の臨床前研究または臨床試験を要求することを提案することができ、承認の条件として、承認されたラベルまたは流通および使用制限を制限するか、または諮問委員会が(開催された場合)有利な提案をしても、対応する規制機関は候補製品を承認しなくてもよい
•適用される規制当局は、二線または救急療法として、または他のラベル制限を適用するために、すべての指定された人よりも少ない限られたラベルのみを承認することができる
•適用される規制機関は、私たちのアプリケーションの化学、製造および制御部分、私たちの製造プロセス、施設または分析方法、または私たちの第三者契約メーカーのそれらの欠陥を発見することができないか、または私たちの第三者メーカーの任意の必要な製造検査を完了できない可能性があり、これは、私たちの候補製品の承認が深刻に遅延したり、私たちの申請を完全に拒否したりする可能性があります。
市場承認を得るプロセスはコストが高く、承認されれば、数年かかる可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む様々な要素によって大きく変化する可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規又は法規の変化、又は各提出製品申請に対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の発売許可を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
販売およびマーケティング能力を確立し、維持することができない場合、または第三者と契約を締結して、私たちの製品または候補製品をマーケティングして販売することができなければ、承認された場合、Galafoldを商業化することに成功できないかもしれません®ポンビリー™+Opfolda™または任意の製品候補製品(それらが承認された場合)。
任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を発展させ、維持したり、商業化を第三者にアウトソーシングしたりしなければならない。私たちはGalafoldを普及させるために自分の販売とマーケティング能力を確立しました®ヨーロッパ、日本、アメリカ、その他の外国司法管轄区にターゲットを絞った販売チームを持ち、これらの資源を利用してPombilitiの発売をサポートしています™+Opfolda™このような同じ管轄区にあります承認されれば、私たちは他の候補製品を支援するためにこのような機能を使用する予定だ。私たちはまた第三者と流通協定を締結して、私たち自身が販売とマーケティング能力を持っていない司法管轄区で私たちの製品をマーケティングします。私たち自身の販売およびマーケティング能力を確立し、維持し、第三者と合意し、私たちの製品または私たちの任意の候補製品にこれらのサービスを提供する(承認された場合)、リスクがある。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売員を募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。同様に、私たちが第三者と合意した場合、私たちの製品や候補製品のOut許可を含めて、私たちは私たちの販売とマーケティング業務を減少または廃止し、私たちの商業化投資を失うことを選択するかもしれません。
Galafoldを商業化することを阻害する要素があるかもしれません®ポンビリー™+Opfolda™あるいは、私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、私たち自身は以下のことを含む
•十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を募集し、訓練し、維持することはできません
•販売員は十分な数の医師に未来の製品を出すことができません
•販売員が提供する相補的な製品が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争的に不利になる可能性がある
•独立した販売組織およびマーケティング組織を作成することに関連する予測不可能なコストおよび費用；
•独立販売とマーケティング組織の不当な行為は、罰金、処罰、その他の制限に直面させ、私たちの製品を効果的にマーケティングし、販売することができるようにします
•私たちの競争相手は私たちの候補製品が発売される直前かその時に製品を商業化する努力をしています。
私たちはまた、より大きな販売およびマーケティングの存在が市場を拡大したり、浸透を加速させると信じている場合に、異なる市場で製薬やバイオテクノロジー会社と共同で私たちの製品または候補製品を普及または許可することができる(承認されれば)。もし私たちが第三者と共同普及または対外許可手配を締結した場合、私たちの製品収入は私たちの製品の直接販売とマーケティングの収入よりも低くなり、このような手配によって得られた任意の収入は他の人のスキルと努力に依存するだろう。
私たちは第三者との流通計画とマーケティング連合を成功的に達成できないかもしれない。もし私たちが有利な条件でこれらの計画を達成できなければ、私たちの製品と候補製品を商業化する能力を延期または弱めることができ、私たちの商業化コストを増加させる可能性がある。流通手配とマーケティング連合に依存して、私たちの製品と候補製品を商業化することは、私たちを多くのリスクに直面させます
•承認されれば、私たちのディーラーが私たちの製品または候補製品の商業化に投入される可能性のある資源の数量と時間をコントロールできないかもしれない
•私たちのディーラーは財務的な困難に直面するかもしれません
•私たちのディーラーはコンプライアンスに関する問題や関連する政府調査に出会うかもしれません
•私たちのディーラーは、私たちの製品と候補製品のマーケティング許可を譲渡することを要求するかもしれません。承認されれば、流通関係の終了時にそれらを放棄することを拒否する可能性があります
•私たちのディーラーは適用された反賄賂や腐敗防止法を守らず、運営に悪影響を与え、私たちに責任を負わせるかもしれない
•事業合併またはディーラー経営戦略の重大な変化は、任意の手配下での義務を履行するディーラーの意志または能力にも悪影響を及ぼす可能性がある
•これらの協定はしばしば終了または満了され、これは製品のマーケティングと販売を中断し、私たちの収入を減少させる可能性がある。
もし私たちが十分な販売、マーケティング、流通能力を確立し、維持することができなければ、独立しても第三者と協力しても、私たちは現在の指導の下で製品収入を生成し、私たちの債務義務を履行することができず、永遠に利益を上げないかもしれない。
もし私たちの製品や候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
我々の製品や候補製品は対応するように開発されており，いずれの疾患もまれであり，定義によると患者数は少ない。これらの疾患を有する患者の数と、私たちの製品および候補製品の治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者の予測は、推定に基づいている。
現在，多くの報告されているこれらの疾患の流行率の推定は，特定の地理的地域人口のごく一部の人の研究に基づいており，これらの研究を外挿して，より広い世界人口における疾患の流行率を推定している。また，新たな研究の展開に伴い，これらの疾患の推定流行率が変化する可能性がある。Fabry病、Pompe病或いはその他の稀な疾病の研究人群における流行を保証することができず、特にこれらの比較的に新しい研究において、これらの疾病のより広範な世界人口における流行を正確に反映した。Fabry病、Pompe病、または他のまれな疾患の罹患率、または私たちの製品または候補製品の治療から利益を得る可能性のある患者数の推定が誤りであることが証明された場合、私たちの製品および候補製品の市場機会は、私たちが考えているよりも小さい可能性があり、指導レベルで収入を創出する見通しは悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
ギャラフォード®ポンビリーと™+Opfolda™, あるいは私たちが監督管理の許可を得た候補製品は、医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度に達することができないかもしれない。
ギャラフォード®ポンビリーと™+Opfolda™そして、私たちが監督管理の許可を得た候補製品は、医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入やどんな運営利益も生じないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
•競合療法または代替療法(後発薬および遺伝子療法を含む)と比較した治療効果および潜在的利点
•副作用の流行率や重症度は
•私たちの製品と候補製品を提供することができ、承認されれば、競争力のある価格で販売することができる
•代替療法よりも便利で投与しやすい
•対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲
•市場マーケティングと流通支援の実力と競争製品の市場進出のタイミング
•私たちの製品や競争相手の製品や治療法を宣伝します
•同じまたは類似した適応に対する他の製品の競争から；
•十分な第三者が保険を受けたり精算したりします。
我々の第三者保険·精算能力の交渉、確保、維持は、米国、EU、イギリス、その他の司法管轄区域の政治、経済、規制発展の影響を受ける可能性がある。各国政府は引き続きコスト制御措置を実施し、第三者支払人は安全性と有効性以外に、ますます薬品価格に疑問を提起し、そのコスト効果を審査している。これらの他と類似した発展はGalafoldの市場受容度を大きく制限する可能性がある®ポンビリー™+Opfolda™ そして私たちの候補製品はマーケティングの承認を得て、私たちは私たちの収入目標を達成できないかもしれない。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの製品は競争に直面していますGalafold®ポンビリー™+Opfolda™世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー、遺伝子治療会社から来た候補製品、および将来的に開発または商業化を求める可能性のある任意の製品。例えば、いくつかの大手製薬とバイオテクノロジー会社は現在、Fabry病およびPompee病を含むリソソーム貯蔵障害の治療のための製品をマーケティングし、販売している。これらのFabry製品にはセノフィアンバンテのFradzymeが含まれています®武田のレプリカ®ChiesiのElFabrio，および他に開発されているFabry治療製品。2022年までにGalafoldは®潜在的な後発薬競争にも直面しており，Hatch−Waxman訴訟は現在進行中である。また、セノフィはMyozymeをマーケティング·販売しています®, ルミッツ·メイ®、Nexviazyme®Nexviadymeと®ポンペイ病の治療に使われています第三者がFabryやPompeのために他の酵素代替や基質減少療法，FabryやPompeおよび我々の他の候補製品の潜在的遺伝子療法を開発していることも知られている。
潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。私たちの競争相手は私たちが開発している製品よりも効果的で、安全で、より便利で、コストが低い製品を開発するかもしれません。あるいは私たちの候補製品を時代遅れにしたり、競争力を欠いたりするかもしれません。私たちの競争相手はまた、私たちよりも早くFDA、EMA、または他の規制機関からその製品の承認を得て、規制排他性を達成し、長い間私たちの製品の承認とマーケティングを阻止するかもしれない。私たちはまた他の承認された療法からの非ラベル使用の競争に直面するかもしれない。他の人の開発が我々の候補製品やいかなる買収された製品も研究段階や製品商業化後に時代遅れまたは競争力を持たないことは保証されない。
私たちと比べ、私たちの多くの競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理の許可を得て、知的財産権とマーケティング許可を起訴する製品の面でもっと多くの財力と専門知識を持っている。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は、合格した科学と管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画に補充或いは必要な技術或いは私たちの業務に有利な技術を獲得する面で私たちと競争している。また、我々の候補製品が規制部門の承認を得られれば、製造効率とマーケティング能力が重要な競争要因となる可能性が高い。私たちの現在の製品とすべての候補製品は第三者メーカーに依存している。また、私たちの多くの競争相手は、協力手配、調達許可内手配、製造と買収を行う上で、私たちよりも大きな新しい業務ラインや業務の面で豊富な資源と専門知識を持っています。
国際業務に関連する様々なリスクは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
ギャラフォード®ポンビリー™+Opfolda™そして、私たちの任意の候補製品は、将来的にEU、イギリス、または他の国/地域で商業化されることが承認される可能性があり、現在、または国際運営または国際業務関係の確立に関連する追加のリスクに直面するであろう
•国外では薬品審査の維持に対する監督管理要求が異なる
•いくつかの国は契約と知的財産権の保護を減少させた
•税収、関税、貿易障壁、規制要件の意外な変化
•金利上昇、インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済の疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•私たちの能力、そして私たちの商業化パートナーが現地の法律、規則、条例を守る能力は、現代の奴隷制度に関する法律、規則、条例を含む
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•米国の“海外腐敗防止法”、イギリスの“2010年反賄賂法”、その他の管轄区に類似した反賄賂と反腐敗法を遵守しない
•プライバシーと患者の資料の収集と使用の制限を強化する
•地政学的行動(戦争やテロを含む)、大流行性疾患または自然災害(地震、台風、洪水、火災を含む)による業務中断。
さらに、EU、イギリス、そしてヨーロッパ、アジア、ラテンアメリカの多くの国は複雑な規制、税収、労働、その他の法的要求を課しており、私たちはこれらの要求を遵守する必要があるだろう。米国に本社を置く多くのバイオ製薬会社は、ヨーロッパや他の国際地域で自分の製品をマーケティングする過程が非常に挑戦的であることを発見した。
またPombilitiは™現在、薬明生物株式会社(“無錫”)が人民Republic of China(“中国”)で製造されている。中国、特に無錫は、アメリカ政府のもっと厳しい審査に直面しています。これは私たちのポンビリーの供給能力に影響を与えるかもしれません™無錫は私たちの独占的な供給者だから、私たちが予測した未来の需要を満たすために。このリスクは、以下のタイトル“我々の製品および候補製品の製造および第三者への依存に関する我々のリスク”の下でより詳細に議論される。
私たちの製品または任意の候補製品のマーケティング承認を受けた後、製品は不利な価格設定法規、第三者保険、清算慣行、または医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります。
新薬製品の発売審査、定価、商業化、カバーと精算を管理する法規とやり方は国家と製品によって大きく異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国では、ヨーロッパ経済圏を含むほとんどの加盟国は、薬品の販売価格が発売前に承認されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の海外市場では、ヨーロッパ市場を含め、処方薬の価格設定は依然として政府の持続的なコントロールを受けており、初歩的な承認後であっても、承認された製品は再審査、カテゴリー審査、他の政府のコントロールを受けなければならず、これは最初に承認された価格設定にマイナス影響を与える可能性がある。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い間延期し、その国/地域でその製品を販売することによって生じるいかなる収入にも悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。遺伝子療法では特に，支払者とメーカーはこの増加していく分野のために異なる定価モデルを策定しなければならない。現在の遺伝子療法の価格設定は将来持続できない可能性があり、これは私たちの収入と業務に否定的な影響を与えるだろう。
Galafoldを商業化する能力に成功しました®ポンビリー™+Opfolda™または、任意の候補製品が承認された場合、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの製品および関連治療に保険および補償を提供する程度にもある程度依存するであろう。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。ヨーロッパとアメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。アメリカ連邦と州政府のいかなる提案変化及び外国の類似変化が定価と精算にどのような影響を与える可能性があるかはまだ不明であり、特に商業計画の政府計画、例えば連邦医療保険と医療補助と薬局福祉マネージャーは、再輸入、参考定価とメーカーの値上げに対する制限を含む。
私たちまたは私たちの顧客が私たちの製品のために補償を求める価格は政府と他の支払人から疑問視され、下げたり拒否されたりする可能性があります。ますます多くの第三者支払人は製薬会社が値札に基づいて彼らに予定の割引を提供することを要求し、医薬製品の定価に挑戦を提出した。私たちはGalafoldの保険と補償が継続的に利用できることを確実にすることができない®ポンビリー™+Opfolda™あるいは、私たちが商業化または商業化する可能性のある任意の候補製品は、保険や精算があれば、精算レベルはいくらですか。精算はGalafoldの需要や価格に影響を与える可能性があります®ポンビリー™+Opfolda™あるいは私たちが市場の承認を得た任意の候補製品。私たちの候補製品は、より小さい患者集団に対する薬物の通常価格が高く、競争製品の定価と精算があるため、承認された後に精算することは特に困難かもしれない。また、第三者支払者は、より価格の高い薬品の精算を厳しく要求する可能性がある。清算が得られない場合や限られたレベルに限られていれば、市場で承認されたどの製品も商業化することに成功できないかもしれません。
アメリカと多くの外国の司法管轄区域はすでに医療システムに影響を与える立法と監督管理改革を制定或いは提案しており、コスト制御計画を実施して、政府が支払う医療コストの増加を制限し、価格制御、精算制限とブランド処方薬の代わりに模造薬を要求することを含む。米国では、“平価医療法案”は、医療保険の許容性を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療保健·医療保険業界の透明性要求を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の医療政策改革を実施することを目的としている。
現在，大量の司法，行政，行政，立法が行われており，“平価医療法”の改正や廃止が行われている。
“平価医療法案”および“平価医療法案”の改正は依然として可能であるが，このようないかなる改正や任意の提案が“平価医療法案”の法律に取って代わるか，どのような形をとるか，将来の業務にどのように影響を与えるかどうかは不明である。平価医療法案，連邦医療保険，医療補助計画の変化は，連邦政府が薬品価格の変化，その他の医療改革措置による変化を直接交渉することを可能にし，特に医療参入，融資あるいは個別州の他の立法において，医療保健業界に実質的な悪影響を及ぼす可能性が予想される。また，平価医療法案や将来的に採用される可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招く可能性があり，承認されれば，我々の製品や候補製品の価格は追加の下振れ圧力に直面することも予想される。連邦医療保険、医療補助、または他の政府計画のいかなる精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある
最近、2022年の“インフレ低減法案”(IRA)は実質的な薬品定価改革を含み、アメリカ衛生と公衆サービス部内に薬品価格交渉計画を構築し、メーカーにある選択された薬物に対して協議する“最高公平価格”あるいは規定を守らないために消費税を支払うことを要求し、ある薬品メーカーに連邦医療保険B部分とD部分に支払うリベート支払い要求を確立し、インフレを超える価格上昇を罰し、メーカーにD部分の薬物に割引を提供することを要求した。“アイルランド共和軍”の薬品定価条項を守らなければ、巨額の罰金が科される。アイルランド共和軍は、まれな疾患のみを治療する孤児薬の薬品価格交渉条項を免除しているにもかかわらず、追加の薬品価格改革がこの免除を廃止するかどうかを知らず、私たちが受け取ることができる価格と私たちの製品と候補製品の精算に影響を与え、承認されれば、私たちの収益性を低下させる。免除のいかなる変化も、私たちの財務状況、経営業績、成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。Ireland共和軍が製薬産業全体に及ぼす影響はまだ明確ではない。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。もし私たちがラベル外の使用を促進することが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない
FDAや他の規制機関は、処方薬製品の販売促進を行う可能性のある声明を厳格に規制している。特に、製品は、製品の承認ラベルに反映されているか、または規制部門の承認前に反映されているFDA承認されていない用途を米国で普及させてはならない。さらにFDAが承認したGalafoldのラベルは®ポンビリー™+Opfolda™または、私たちの任意の候補製品は、使用制限、特定の人々の使用の制限、または様々な他の制限を含むことができる。FDAは、リスク評価および緩和策(“REMS”)計画の一部として、我々の任意の他の候補製品の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。しかし，医師は承認されたラベルと一致しないように患者にこのような製品を処方する可能性があり，同社がこのような使用を提唱していないことを前提としている。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。同様に，FDAは承認前研究製品の販売促進，いわゆる承認前販売促進を厳しく規制している.連邦政府は、不当な販売促進の疑いのある会社に対して、巨額の民事および刑事罰金および/またはその他の処罰を科し、ラベル外および/または承認前の販売促進に関連するいくつかの会社を調査および/または起訴した。FDAはまた、ある会社に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更、制限または禁止するか、または承認前の行為によって研究製品の承認を延期することを要求する。不適切な販売促進活動は、会社が他の政府実体または一般市民の調査、起訴、訴訟を受ける可能性もある。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります
私たちは、このような問題が私たちが提供する製品、候補製品、およびサービスに直接関連しているかどうかにかかわらず、そのような製品または候補製品の誤用または故障または設計欠陥によって生じる可能性のあるリスクを含む、我々の製品および候補製品の使用に関連する固有の製品責任リスクに直面している。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは巨額で潜在的な深刻な責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
•私たちの経営陣の資源を減らして、私たちの業務戦略を推進します
•すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した
•私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう
•コストの高いリコールや製品修正の規制調査、起訴、または法執行が必要になる可能性がある
•臨床試験参加者の脱退
•規制当局は現在行われている臨床試験を保留する
•関連訴訟の巨額の抗弁費用
•保険費用が増加したり、適切な保険範囲を維持できなかったりする
•私たちの製品責任保険を大幅に超える賠償を含む、試験参加者または患者への巨額の金銭賠償は、もしあれば、他の源からの支払いを要求され、合理的なコストで責任保険を受ける能力を損害し、あるいは未来には全く支払われないだろう
•収入の損失
•私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化できない。
私たちの現在の保険金額は私たちが発生する可能性のあるすべての責任を支払うのに十分ではないかもしれない。保険範囲は日々高くなっており、私たちは合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持して、起こりうるいかなる責任も満たすことができないかもしれない。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく訴訟では，多額の判決が下されることがある。成功した製品責任クレームまたは一連の私たちに対するクレームは、私たちの株価を下落させる可能性があり、もし判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの利用可能な現金を減少させ、私たちの債務を返済する能力と、その中に含まれる流動性と収入契約を遵守する能力を含む私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
FDAまたは他の適用可能な規制機関が、私たちの製品または任意の候補製品と競合する模倣薬または生物学的類似製品を承認すれば、私たちの製品またはそれらの候補製品の販売を減少させる可能性がある。
米国では、NDAが承認された後、この合意に含まれる製品は“上場薬”となり、さらに潜在的な競争相手に参照されて、略称NDAまたはANDAの承認を支持することができる。連邦食品、薬物および化粧品法案またはFD&C法案、FDA法規および他の適用される法規および政策は、製造業者にインセンティブを提供し、ANDAまたは他の模倣薬代替品申請の承認を促進するために、薬物の非侵害修正バージョンを作成することを奨励する。これらの製造業者は、彼らの製品が私たちの製品または候補製品と同じ有効成分、剤形、強度、投与経路、使用条件または製品ラベルを有することを証明するために、比較的安価な研究を行う必要があるかもしれず、生体内での模倣薬の吸収速度および程度は、私たちの製品または候補製品と同じであるか、または生物学的同等性を有する。これらの模倣薬を市場に出すコストは私たちのよりはるかに低くなり、後発薬を生産する会社は通常、彼らのANDA申請を支援するために非常に高価な臨床試験を行う必要がないので、より低い価格で製品を提供することができる。そのため，後発薬競争相手を導入した後，どのブランド製品の売上も通常かなりの割合で後発薬に奪われる。したがって、後発薬からの競争は、Galafoldを含む我々の製品または候補製品と®これは私たちが収入を創出したり、利益を達成する能力を大きく制限し、持続的な運営に悪影響を及ぼすだろう。2022年末までにGalafoldの3つのANDA申請者の第4段認証を取得しました® このANDA申請者たちにハジ-ワックスマン訴訟を提起した。この訴訟はまだ未解決のままだ。私たちは特許保護を信じてGalafoldを強力に守ると信じていますが®知的財産権の側面で、私たちは私たちがハッジ-ワックスマン訴訟や私たちの知的財産権に対する他の挑戦で勝つことを保証できない。しかも、私たちは不利な条項でこの訴訟を解決することを余儀なくされるかもしれないが、これは私たちの収入と利益予測に直接的な否定的な影響を及ぼすだろう。
生物製品価格競争と革新法案、またはBPCIAは、2010年に患者保護·平価医療法案の一部として公布された。BPCIAライセンスFDAは、BLASによって以前に承認された参照製品“生物学的に類似している”製品の“略語”BLAS，Pombilitiとスポンサーが証明することを許可する™テーマです。FDAはまた、“生物学的に類似した”製品がその参照製品と“交換”できるかどうかを個別に決定することができる。しかしながら、FDAは、参照製品のBLAが承認された日から少なくとも12年後まで、生物学的類似製品の“略語”BLAを承認しない可能性がある。参照製品が未満期および他の有効特許の制約を受けている場合、略称BLASに対するFDAの承認はさらに遅れる可能性がある。
したがって、他の製造業者は、Pombilitiの生物類似製品を含むFDAの“生物類似”製品を開発し、求めることができるかもしれない™“BLA”によって承認された他の製品を開発したり得たりします
私たちの競争相手は、私たちが私たちの特許主張を獲得、維持、または実行できない任意の非米国司法管轄区域内で、私たちと同じ製品を含む彼らの製品を開発し、商業化することができるかもしれない。さらに、模倣薬製造業者は、私たちの製品の模倣薬バージョンを開発し、承認し、発売する可能性があり、私たちの特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起する可能性があり、複雑で、長く、高価な訴訟または他の訴訟に従事する可能性があることを要求するかもしれない。
私たちは、より有利または成功する可能性の高い製品、候補製品、または適応を利用することなく、特定の製品、候補製品、または適応を追求するために限られた資源を費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、特定の適応の研究計画と製品候補に重点を置いています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。
私たちの独自技術および許可技術を使用して私たちの製品および候補製品を開発および商業化するため、私たちは他の製品や候補製品を開発することができないか、または他の可能性がより大きな商業的潜在力を提供するか、またはより成功する可能性のある科学的方法に基づいて適応に対処することができないかもしれない。
私たちの製品に関連するリスク及び候補製品の規制承認と臨床開発
私たちの製品または候補製品は、副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認または商業化を遅延または阻止する他の特性を有する可能性がある。
私たちの製品Galafoldによる副作用は® ポンビリーと™+Opfolda™あるいは、候補製品が臨床試験を中断、延期、または停止する可能性があり、FDA、EMAまたは他の規制機関が任意またはすべての目標適応の規制承認を拒否し、承認された場合に私たちの製品または候補製品の商業化を阻止し、販売から収入を得ることを引き起こす可能性がある。また、私たちまたは他の人が発売承認を受けた後に、私たちの製品または候補製品による副作用が発見された場合：
•規制部門は制限ラベルの説明を追加することを要求するかもしれない
•規制当局は製品の承認を撤回することができる；そして
•私たちは製品の投与方法を変更したり、追加の臨床試験を行うことが要求されるかもしれない。
これらの事件のいずれも、影響を受けた製品または候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持することができ、またはその製品または候補製品を商業化するコストおよび支出を大幅に増加させる可能性があり(承認された場合)、これは、逆に販売からの大量の収入を遅延または阻止し、私たちの財務指導、債務契約、または私たちの名声に悪影響を与える能力を制限する可能性がある。
私たちが上場承認を得た任意の製品または候補製品が制限されたり、市場から撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかった場合、あるいは私たちの製品または候補製品が予期しない問題に遭遇した場合、その中の任意の製品または候補製品が承認された場合、私たちは処罰または他の法執行行動を受けるかもしれない。
我々が上場許可を得た任意の製品或いは候補製品、及びこの製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDA、EMA、PMDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。例えば、FDAの要件は、セキュリティおよび他の上場後の情報および報告、登録要件、現在の良好な製造仕様またはcGMPの提出、製造、品質管理、品質保証およびクレーム、ならびに記録およびファイルの対応する維持に関連する要件、医療保健専門家へのサンプルの配布および記録の保存に関する要件を含む。候補製品の上場が承認されても，承認はその製品が発売される可能性のある指定用途の制限を受けるか，あるいはREMSの要求を含む重大な承認条件の制限を受ける可能性がある。FDAはまた、製品の安全性或いは有効性を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。薬物、生物学的または遺伝子治療製品のラベル、広告、販売促進、マーケティングおよび流通もまた、販売促進活動、消費者向け広告の基準および法規、インターネットに関連する販売促進活動、および業界スポンサーの科学的および教育活動を含むFDAの要求に適合しなければならない。一般に、すべての製品宣伝は、製品用途、利益、リスク、および重要なセキュリティ情報および使用制限に関するバランス記述を含むFDAによって承認されたそのような製品のラベルと一致しなければならず、そうでなければ、虚偽または誤解性を含んではならない。FDAは非常に広範な法執行権力を持っており、これらの規定を遵守しなければ、警告状を出し、監督基準から外れた行為を是正し、差し押さえ、禁止、刑事起訴などの法執行行動をとるように指示することを含む罰を受ける可能性がある。適用されるFDAの要求および制限を遵守しないことは、会社をFDA、米国司法省(DoJ)または米国衛生·公衆サービス部(HHS)監察長事務室、および州当局の不利な宣伝および法執行行動を受ける可能性もある。これは、民事と刑事罰金、企業がその製品を宣伝または流通する方法を実質的に制限する協定を含む、重大な商業的影響を及ぼす可能性のある一連の処罰を受けるかもしれない。
さらに、後に、私たちの製品、製造業者、または製造プロセスに以前に未知の不良事件や他の問題が発生したり、監督要求を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性があります
•このような製品、製造業者、または製造プロセスの制限；
•製品のラベルやマーケティングを変更または制限する；
•製品の流通や使用の制限；
•再生可能エネルギー管理システムの実施要件；
•発売後の研究や臨床試験が求められている
•警告状、無見出し手紙、または表483；
•製品が市場から撤退した
•私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する；
•製品をリコールする
•罰金、利益または収入の返還、
•上場承認の一時停止または撤回
•会社の製品の輸出入を許可することを拒否しました
•製品が差し押さえられている
•禁令？禁止
•民事または刑事処罰を加える。
EUやイギリスの安全モニタリングや薬物警戒に関する要求や，小児科群のための製品開発に関する要求を守らないことも，重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に，EUの個人情報保護に関するSやSの要求を守らないことは，深刻な処罰，制裁，ビジネス制限を招く可能性もある.
もし私たちまたは私たちのサプライヤー、第三者請負業者、臨床研究者、または協力者が既存の法規要求の変化に緩やかに適応または適応できない場合、または新しい法規要件または政策を採用し、そのいずれかが承認された場合、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの製品に対するマーケティング承認を失う可能性があり、それによってマイルストーン、製品販売、または印税収入が減少する可能性がある。
顧客、医療提供者、患者、患者組織、慈善基金、および第三者支払者との関係は、適用されるリベート、詐欺および乱用、反賄賂および腐敗、および他の医療保健法律および法規の制約を受けており、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、および利益および将来の収入の減少に直面させる可能性がある。
医療提供者、医師、支払人は、私たちの製品を推薦して処方し、私たちが市場の承認を得る可能性のある任意の候補製品を推薦する時に主要な役割を果たしています。患者、患者組織、慈善基金も治療の選択と支払いにますます影響を与えるようになっている。私たちの現在と未来の支払者、医療提供者、患者組織、慈善基金、および患者との手配は、私たちが広く適用される詐欺と乱用、反賄賂と腐敗、および他の医療法律と法規に直面するかもしれません。これらの法律と法規は、私たちのマーケティング、販売、流通、およびマーケティングの承認を得る可能性のある任意の候補製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれません。医療サービスの転送を制御したり、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払者に直接課金することはありませんが、詐欺および乱用、反賄賂および腐敗、患者組織、慈善財団および患者の権利との相互作用に関連する連邦、州および外国の医療法律法規は、現在および将来、私たちの業務に適用されます。適用される連邦、州、外国の医療法律法規の制限は、私たちの運営能力に影響を与え、私たちをリスク分野に暴露させるかもしれません
•米国連邦反リベート法規では、個人の転転または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦するために、故意に直接または間接的に現金または実物の形態で要求、提供、受け入れ、または報酬を要求することが禁止されており、これらの商品またはサービスは、連邦および州医療保健計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)に従って支払うことができる。個人や実体は、法規や法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反行為を実施することができる。イギリスを含む他のいくつかの国でも同様の反リベート、詐欺、乱用、医療に関する法律が制定されている
•米国連邦虚偽請求法案は、連邦政府に虚偽または詐欺的な支払い請求を故意に提出または誘導するか、または虚偽陳述によって連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽する個人または実体に刑事および民事処罰を適用し、民事通報者または刑事訴訟を含む。また、政府は、“虚偽申告法”の目的により、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる。また、財団に提供された慈善寄付は患者を支援するために使用され、これらの財団と私たちは追加の処罰と“虚偽申告法”による起訴に直面する可能性がある。刑事罰を規定する個別の虚偽請求条項もある。また、監察長室(“OIG”)は、“虚偽申告法”に基づいて起訴、調査、訴訟、および/または和解の事項を提出して指導文書や相談意見を発表することが可能である。例えば、OIGは2022年4月にメーカー支援遺伝子検査に関する諮問意見を発表し、場合によっては政府審査の基礎となる可能性がある。EMAおよびEU加盟国の適用法規もまた、EMAまたは他の規制機関の臨床試験中に得られた情報の詐欺および法律の乱用または不適切な使用に責任を負う
•1996年、米国連邦健康保険携帯·責任法案(HIPAA)は、刑事責任を規定し、任意の医療福祉計画の実行、または医療保健に関連する虚偽の陳述を行う民事責任に関する報告、調査、執行、処罰に関する条項を修正した。連邦反リベート法規と同様に、個人或いは実体はこの法規を実際に知る必要がなく、いかなる医療福祉計画やその計画に違反する具体的な意図を詐欺することができ、違反行為を実施することができる。この法規はまた、医療保険または医療補助受益者(患者)に報酬を提供または移転する任意の提案または移転に金銭的処罰を適用することができ、これは、受益者の政府支払い物品の特定のサプライヤーの選択に影響を与える可能性がある。カリフォルニアなどの州はすでに独自のプライバシー法規を制定しており、他の州でも似たような立法が制定される可能性がある。同様に，EU内の個人健康データの収集と使用はEU一般データ保護条例(“GDPR”)の規制を受けており，GDPRは個人データに関する個人同意，個人への情報提供，EU内外での個人データの移転および個人データの安全と秘密を要求する多くの要求を規定している。GDPRの要求を守らないことは巨額の罰金や他の行政処罰を招く可能性がある。GDPRは個人データの処理における私たちの責任と責任を増加させ、GDPRの遵守を確保するために追加的なメカニズムを構築する必要があるかもしれません。これは激務であり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
•HIPAAは、2009年の“衛生情報技術促進経済·臨床健康法”及びその実施条例改正を経て、その中で、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送を保護する上で、強制的な契約条項を含む個人識別可能な健康情報を使用又は開示するサービスに関連し、特定のカバーされた実体医療保健提供者、健康計画及び医療情報交換所及びその業務パートナーに義務を課すことを規定している
•アメリカ連邦法律は薬品メーカーが毎年医師(医師、歯医者、検眼師、足科医師、脊椎マッサージ師、医師アシスタント、看護師、臨床看護師、臨床看護師専門家、登録看護師麻酔師と登録助産師を含む)と教育病院に支払ういくつかのお金と他の価値移転に関する情報、および医師およびその直系親族が持っている所有権または投資権益を報告することを要求し、連邦公開支払い計画(通常は陽光法案と呼ばれる)、その他の州と外国の法律に基づいてマーケティング活動を監督し、医師と他の医療保健提供者へのマーケティング支出、支払いとその他の価値移転をメーカーに報告することを要求している。同じように、いくつかのEU加盟国では、医師に支払われる費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU個別加盟国の規制当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要求は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規範、または専門行動基準に規定されている。さらに、EUは、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に利益または利益を提供することを禁止している。これらの要求を遵守しないことは、名声リスク、公開非難、行政処罰、罰金または監禁を招く可能性がある
•アメリカ連邦政府価格報告法は、複雑な定価指標を計算し、政府プロジェクトに報告することを要求しており、これらの報告の価格は私たちの上場薬品の精算及び/又は割引の計算に用いることができる。これらの計画に参加し、適用される要求を遵守することは、私たちが製品の潜在的な大幅な割引、増加したインフラコスト、このような価格を正確かつタイムリーに報告できなかった潜在的な責任に直面し、特定の市場割引を提供する能力を制限する可能性がある
•米国の“海外腐敗防止法”は、私たちの仕事の第3の方向を代表する外国政府関係者との間で、業務の獲得や保留を支援することを禁止している。具体的には、反腐敗法の反賄賂条項は、任意の金銭または任意の価値のあるものの提供、支払い、承諾または許可を促進するために、メールまたは任意の州間商業ツールを意図的に使用することを禁止し、これらの金銭または価値のあるものの全部または一部が、外国の役人に直接または間接的に提供、与え、または約束して、外国の役人がその公職身分に影響を与え、外国の役人にその合法的な職責に違反しないように誘導するか、またはその合法的な義務に違反しないようにすることを禁止する。任意の人または誰に関連する業務の取得または保持を支援するために、または任意の不正な利益を取得するために、または業務を誰に向けるか；法執行行動は司法省または米国証券取引委員会によって提起される可能性がある；立法は、連邦裁判所で提起されたすべての“反海外腐敗法”事件において米国証券取引委員会が返還を求める権力を拡大し、“海外腐敗防止法”などの意図に基づくクレームに基づく米国証券取引委員会の法執行訴訟の訴訟時効を5年から10年に延長する
•これらの法律の州および外国等価物は、外国の反賄賂および腐敗法、ならびに州反リベートおよび虚偽請求法を含み、これらの法律は、販売またはマーケティング配置、および私営保険会社を含む非政府支払者によって償還される医療プロジェクトまたはサービスに関するクレームに適用可能であり、州法律は、製薬会社が製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連するコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求するか、または他の方法で医療保健提供者への費用の支払いを制限することを要求する。また、健康情報のプライバシーや安全を管理する国や外国の法律もあり、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑にしていることが多い。
クレームを提出しませんが、お客様は最終的にどのようにクレームを提出するかを決定しますが、アメリカではGalafoldに関する精算指導と支援を提供するかもしれません®ポンビルティでも™+Opfolda™そして、私たちが規制の承認を受けた候補製品は、私たちの顧客と患者に提供されます。政府当局が顧客や患者に不適切な提案をしたと結論した場合、および/または虚偽の精算申請の提出を奨励した場合、政府当局の行動に直面する可能性がある。同様に、政府当局が、私たちの辛抱強い支援努力や慈善基金との相互作用は不適切だと結論すれば、私たちは政府当局の行動に直面する可能性がある。私たちは、第三者の業務配置と適用される医療法律と法規に適合することを保証するためのプロセスと制御がありますが、政府当局は、現在または将来的に詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または将来の法律、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれません。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、政府援助の医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、私たちの運営を削減または再構成する可能性がある。
もし私たちの候補製品の臨床試験がFDA、EMA、PMDAあるいは他の外国の監督管理機関に満足させる安全性と有効性を証明できなかった場合、あるいは他の方法で有利な結果が得られなかった場合、私たちは最終的に私たちの候補製品の開発と商業化を完成することができないかもしれない。
監督管理部門の許可を求めて任意の候補製品の販売を求める時、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。
また，遺伝子療法の制御経路が変化している。場合によっては、FDAは第2段階臨床試験データに基づいて遺伝子療法を承認する。しかし，FDAが第三段階臨床試験(S)を完成させる必要があると決定した場合，FDAの遺伝子療法の承認を求めるためにより多くの資本が必要となるかもしれない。もし私たちの候補製品または私たちが開発した任意の遺伝子療法に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことが要求された場合、もし私たちが私たちの臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、またはわずかに陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは可能である
•米国、EU、イギリス、または他の主要な管轄区域の規制承認を求めないことを選択した
•私たちの候補製品の発売承認を遅延させます
•市場の承認を得ていません
•承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない
•重大な使用または配布制限または安全警告(ボックス警告を含む)を含むラベルによって承認される；
•リスク評価および緩和戦略またはREMSの要件のような追加の上場後のテスト要件、セキュリティ戦略または制限を遵守する；または
•規制部門の承認を得た後、この製品を市場から撤退させる。
もし私たちが臨床試験で予見できないかもしれない多くの事件に遭遇すれば、私たちの候補製品の潜在的な規制承認や商業化は延期または阻止される可能性がある。
臨床試験中や臨床試験の結果では、私たちは多くの予見できない事件に遭遇するかもしれません。これらの事件は、規制の承認を受けることを延期したり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性があります
•私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定したり、監督機関が追加の臨床試験を要求したり、製品開発計画を放棄することを要求するかもしれない
•私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者の数は予想よりも多いかもしれません。これらの臨床試験の登録速度は私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。あるいは患者がこれらの臨床試験から退出する速度は私たちが予想しているよりも高いかもしれません
•統計学的に意義のある治療効果を測定するのに十分な統計能力があることを保証するために、十分な数の患者を私たちの実験に参加することはできないかもしれない
•私たちの第三者請負業者は、法規の要求を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行できなかったり、全く守らなかったりする可能性があります
•規制機関、機関審査委員会または独立倫理委員会は、私たちまたは私たちの調査者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可してはならない
•私たちは予想される試験地点で受け入れられる臨床試験契約または臨床試験案との合意に遅延があるか、または合意できない可能性がある
•様々な理由で、参加者が受け入れられない健康リスクにさらされていることを発見することを含む、候補製品の臨床試験を一時停止または終了しなければならないかもしれない
•規制機関、機関審査委員会、または独立した倫理委員会は、規制要件に適合していないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを含む、様々な理由で臨床研究を一時停止または終了することを私たちまたは私たちの調査者に要求するかもしれない
•私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません
•私たちの候補製品の供給または品質、または候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足または不足している可能性がある
•私たちの候補製品は、副作用や他の予期しない特徴を持っている可能性があり、私たちまたは私たちの調査者、監督機関、機関審査委員会、または独立道徳委員会が試験を一時停止または終了させる可能性があります。
もし私たちがテストや規制承認に遅延があったら、私たちの製品開発コストは増加するだろう。いずれの臨床前試験や臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にしたり、候補製品を商業化することに成功する能力を弱めることができ、それによって私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
これらの試験に十分な数の合格患者を見つけて募集できなければ、私たちの候補製品の臨床試験を開始したり、継続することができないかもしれない。著者らの主要な候補製品は治療しようとしているすべての疾患は患者数が少ないという特徴があり、臨床試験参加者の登録速度が遅い可能性がある。また、我々の競争相手は候補製品の臨床試験を行っており、これらの候補製品は私たちの候補製品と競争する可能性がある。したがって，潜在的な臨床試験サイトは，我々のものではなく，競争相手の臨床試験に参加するために限られた資源を選択する可能性があり，本来われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は，競争相手の候補製品に参加する臨床試験を登録する可能性がある。
患者の入選は他の要素の影響を受けている
•調査中の病気の重症度は
•臨床試験に関する資格基準；
•研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する
•臨床試験への参加を促進するために努力しています
•医者の患者は治療法を変え
•治療中および治療後に患者の能力を十分に監視すること；および
•潜在患者に臨床試験地点の近似性と可用性を提供する。
私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これは会社の価値を低下させ、追加融資を得る能力を制限する。私たちは私たちのどの臨床試験でも十分な数の患者を募集することができず、重大な遅延を招くか、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれない。
臨床試験の初歩的な結果は試験が成功することを保証できず、臨床前或いは早期臨床試験の成功も後期臨床試験の成功を確保できない。
著者らは入念に設計と行われた臨床試験において、FDA或いは適用された非アメリカ監督機関に候補製品が安全かつ有効であることを証明し、他の方面で特定の適応を承認するために必要な適切な基準に符合した場合にのみ、監督管理部門の承認を得ることができ、候補製品を商業化することができる。臨床試験は長く、複雑かつ極めて高価な過程であり、不確定な持続時間と結果を持っている。私たちの1つ以上の臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。
前臨床試験と早期臨床試験の成功は今後の臨床試験も成功することは確保できない。著者らの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり、臨床前研究で積極的な結果が証明されたにもかかわらず、或いは初歩的な臨床試験或いは臨床試験の初歩的な段階に成功した。私たちのいくつかの候補製品について、私たちは人体での安全性や有効性データを持っていない。いずれの候補製品の臨床前研究で見られた結果が臨床試験の成功を招くことは保証されない。人体で使用する場合、候補製品の表現は臨床前研究と異なる可能性がある。候補製品は患者に実験室研究或いは動物研究とは異なる化学と薬理学特性を示す可能性があり、予測できない、無効或いは有害な方法で人類生物システムと相互作用する可能性がある。我々は臨床試験の開始或いは継続を支持するために十分な臨床前、毒理学或いは他の体内或いは体外データを生成できないかもしれない。
臨床試験の初歩的な結果は必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。私たちはこのような実験が最終的に成功するという保証はない。さらに、患者は、彼らの用量レジメンまたは試験レジメンを守らない可能性があり、または彼らは任意の理由でいつでも臨床試験から退出する可能性がある。また、著者らの候補製品の臨床試験は既存の関連情報に基づいて設計されているが、薬物開発に固有の不確実性を考慮して、このような臨床試験の設計は適応、患者集団、投与方案、安全或いは治療効果パラメータ或いは他の変数に注目しない可能性があり、これらの変数は必要な安全性或いは有効性データを提供し、監督管理部門が最終的な候補製品の商業化を承認することを支持する。新しい遺伝子療法にとって、状況は特にそうであり、私たちはまだ明確な規制方法がなく、米国、EU、イギリス、日本あるいは他の管轄区域の監督機関が追加の臨床試験を必要とすることなく、いかなる遺伝子療法臨床データセットの承認を受けるか、あるいは将来の試験が承認を支持することを保証することはできない。また、個別患者の候補製品用量に対する反応は予測困難な方法で異なる可能性がある。また，我々が選択した特定の安全性や有効性パラメータを評価する方法は，我々の候補製品が研究参加者に与える影響を見積もる際に統計的精度が生じない可能性がある.我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。臨床前と臨床データは異なる方法で解釈することができる。したがって、FDAまたは外国規制機関は、これらのデータを私たちまたは私たちのパートナーから異なる方法で解釈することができ、これは規制承認を延期、制限、または阻止するかもしれない。
しかも、私たちのいくつかの候補製品は新しい遺伝子治療技術に基づいている。FDAは、臨床試験で使用されることが予想されている端末や使用されている端末とは異なる端末を要求するか、またはこれらの端末を異なる分析を行うことができるので、我々の候補製品に対するFDAの承認を得ることがより困難になる可能性があり、またはFDAの承認を遅らせる可能性がある。もし私たちが私たちの任意の製品や候補製品を商業化することに成功しなかったら、承認されたり、そうしたりする過程で深刻に遅延されたら、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
私たちは私たちの製品や候補製品の孤立した薬物独占経営権を獲得または維持できないかもしれない。もし私たちの競争相手が彼らの製品のために孤児薬物の独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の製品を適用された規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
EU、イギリス、アメリカを含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。FDAからGalafoldの孤児薬の名前を得ました®2004年2月にファブリック病の治療に用いられた。EUとイギリスでGalafoldの孤児薬の称号を得ました®2006年5月。ポンビルティ™+Opfolda™2017年にはFDAの称号も獲得し、2018年にはEMA、2020年にはPMDAの称号を獲得した。私たちの競争相手はまた孤児の称号を得た。しかし、規制当局が私たちまたは私たちの競争相手のマーケティング許可および/またはBLAの提出を検討した後、これらの孤立指定は撤回される可能性があり、製品の最終承認に反映されない可能性がある。一般的に、孤児薬物名を有する製品がその後、その名称を有する適応の最初の発売許可を得た場合、その製品は市場排他期を有する権利があり、ある例外的な場合を除いて、この期間内に、EMAは類似医薬製品の別のマーケティング申請を許可することができず、FDAは同じ薬物のこの期間内の別のマーケティング申請を許可することができない。FDAは、“同一の薬剤”を、同じ活性部分を含み、同じ用途のための医薬または生物として定義する。EUとイギリスでは、孤児薬の適用市場排除期間は10年、米国では7年である。薬物が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、この薬が十分に利益がある場合を含むため、市場排他性が合理的でなくなれば、EUとイギリスの排他性期限は6年に短縮されることができる。
EUおよびイギリスにおいて、“類似薬”とは、現在承認されている孤児薬に含まれる1種以上の類似活性物質を含む薬剤であり、同じ治療適応のためのことを目的としている。もし私たちの候補製品の競争相手が私たちの候補製品と同じ適応の製品の孤立薬物独占経営権を獲得して承認され、もし競争相手の製品が私たちと同じ薬物や類似の医薬製品であれば、私たちはしばらく市場から除外されるかもしれない。
これらの適応の中で他の候補製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性を維持できない可能性がある。例えば、我々の製品または候補製品と同じまたは同様の競合製品が、我々の製品または候補製品よりも臨床的に優れていることが証明されている場合、適用されれば、我々が得たいかなる孤立した薬物独占特許も、競合製品の承認を阻止しない。さらに、FDAが、指定された薬剤が対象とする疾患または状態患者の需要を満たすために十分な数の薬剤が使用可能であることを保証できないことが発見された場合、孤立薬物排他性は、私たちの製品または候補製品と同じ製品が承認されることを阻止しない。
2017年8月に法律となったFDA再認可法案に署名し、FDAは、孤児薬の指定および/または小児科適応を求めるメーカーに追加の臨床試験要件を適用することを許可した。ギャラフォード®ポンビリーと™+Opfolda™FDAから孤児薬の称号を受けた。しかし、将来の法規が他の候補製品に与える影響はまだ確定しておらず、より多くの臨床試験を行う必要がある可能性がある。
外国の管轄区域での規制承認を得たり維持したりできなければ、海外で私たちの製品を販売することはできません。
ヨーロッパや他の多くの管轄地域で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる規制要求を守らなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、アメリカ以外のいくつかの国では、発売されるために薬物の販売価格を承認する必要がある。多くの国で、補償を受けるためには個別的な手続きに従わなければならない。もしあれば、アメリカ以外のマーケティング、定価、精算承認をタイムリーに得られないかもしれません。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。米国以外の国·地域の規制承認は、これらの国や他のどの国·地域の価格決定承認も確保しておらず、規制承認や価格決定承認も精算を確保することはできない。また，われわれのポンペイ病に対する治療法は，ERT(ポンペイ炎)の2つの部分からなる™)と小さな分子(Opfolda)™)である。私たちが商業化を求める各司法管轄区域の2つのコンポーネントについては、完全なマーケティング承認を得る必要があり、所与の目標地理的位置でマーケティング承認を得ることができない場合、私たちの業務および運営結果に深刻な損害を与える可能性がある
私たちの候補遺伝子治療製品は新しい技術に基づいており、これは候補製品の開発とその後に監督管理の承認を得る時間とコストを予測することを困難にする。
少数の遺伝子治療製品だけがアメリカ、EU、イギリスで承認された。私たちはすでに潜在的な遺伝子治療の権利を獲得し、歴史的に大量の研究と開発努力をこれらの遺伝子治療プラットフォームに集中させた。私たちは私たちが未来に直面したいかなる遺伝子療法に関連する発展問題が重大な遅延や意外なコストを招くことがないことを保証することができず、これらの発展問題が解決されることを保証することができない。そのほか、FDA、EMAとその他の監督管理機関の臨床研究要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。我々の遺伝子療法などの新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている薬物または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、所要時間も長い可能性がある。私たちの潜在的な遺伝子療法が永遠に規制部門の承認を得ることを保証することはできません。私たちはこれらの療法を開発する資源を持つ保証はありません。私たちは遺伝子療法への投資が回収される保証はありません。私たちは期待された開発スケジュールを達成する保証もありませんし、これらの療法を追求し続ける保証もありません。
私たちの製品と候補製品の製造と流通、および第三者への依存に関するリスク
第三者を使用して私たちの製品または候補製品を生産することは、許容可能なコストで十分な数の製品または候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させる可能性があり、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちは現在、私たちの製品や候補製品を臨床的または商業的に生産するための製造施設を持ったり運営したりしていません。私たちは現在、臨床や商業規模で自分自身を作るための資源と能力が不足している。もし私たちが未来に自分で製造することを選択すれば、私たちは私たちの製品の第三者メーカーのすべてのリスクと不確実性に直面するだろう。私たちは現在私たちの製品と候補製品のすべての製造と包装を第三者にアウトソーシングしています。製薬製品の製造には、先進的な製造技術と技術制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。特に、ポンペイのために生産された生物製品は非常に複雑で、私たちは生産中に困難に直面するかもしれない。これらの問題には，製品や候補製品の安定性を含む生産コストと生産量および品質管理の困難さがある。これらの問題の発生は、私たちの臨床試験または私たちの製品または候補製品の商業供給を大幅に延期する可能性がある。
私たちは第三者製造業者と商業供給合意に到達できないかもしれないし、受け入れ可能な条項でそうすることができないかもしれない。私たちがこのような合意を締結しても、すべての製品または候補製品の製造業者は長い間私たちの単一供給元サプライヤーになるだろう。
たとえ第三者製造業者と手配を確立し、維持することができても、第三者製造業者に依存することは、追加的なリスクをもたらす
•私たちと契約関係のない自分のサプライヤーを含む、第三者に依存した規制コンプライアンスと品質保証
•能力、進捗制限、および第三者の地理的位置による供給可獲得性制限；
•製品の承認管理要求に適合した製品を生産することができない
•規格と品質基準に適合したロットを生産することができない
•私たちの製品を生産するために必要な熟練労働者を雇用して維持することはできません
•環境の持続可能性の要求を満たすことができません
•もし私たちの製品のメーカーが商業化されると、顧客の需要を満たすことができなければ、私たちの市場での名声は影響を受ける
•第三者は製造協定に違反する可能性がある
•私たちのビジネス秘密とノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する可能性があります
•製造技術や原材料のコストが高い
•第3の当事者は、費用が高いか、または私たちに不便をもたらす時間にプロトコルを終了または更新しないかもしれない
もし私たちの任意の契約製造業者が高い製造基準を維持できなかった場合、臨床試験参加者または製品を使用した患者の負傷または死亡を招く可能性がある。このような故障はまた、製品責任クレーム、製品リコール、製品差し押さえまたは撤回、テストまたは交付遅延または失敗、コスト超過、または当社の業務または収益性を深刻に損なう可能性がある他の問題を引き起こす可能性があります。
FDAと他の管轄区域の規制機関は、私たちの契約製造業者にcGMP規定を遵守するように要求しています。これらの規定は、私たちの候補製品と私たちが商業化する可能性のある任意の製品(Galafoldを含む)に関する製造、テスト、品質管理、記録保存のあらゆる面をカバーしています®ポンビリー™+Opfolda™私たちの遺伝子治療製品の候補品ですFDAと他の規制機関は可能であり、Galafoldを含む当社の製品または候補製品の承認を承認または維持するために、私たちの契約製造業者に検査を要求することが多い®ポンビリーと™+Opfolda™それは.異なる地政学的状況または他の予見不可能な事件は、FDAまたは他の規制機関がこのような契約製造業者の能力を適時に検査することに影響を与える可能性があり、このような遅延は、私たちの業務および私たちの財務指導予測の正確性に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの契約メーカーはcGMP法規やアメリカ以外の類似した規制要件を遵守できないかもしれません。私たちの第三者メーカーが適用された法規を遵守できないか、遵守できないことは、私たちの製品や候補製品の規制承認と供給に重大で不利な影響を与える可能性があります。私たちが開発する可能性のある製品や候補製品は他の候補製品や製品と競争して製造施設を競争するかもしれない。CGMP法規下で運営されているメーカー数は限られており，我々の製品や候補製品を生産できるメーカー数は限られている。
私たちのほとんどの臨床前臨床製品Galafoldを含めて®ポンビリーと™単一ソースの第三者製造業者によって製造されていますもし私たちの臨床前試験と臨床試験生産製品を招聘された第三者がいかなる原因で製品の生産を停止した場合、私たちは代替サプライヤーを確定し、同定する時にこれらの試験の推進を遅延させる可能性があり、私たちは私たちに有利な条項あるいは適時な方法で代替供給を得ることができないかもしれない。また、私たちの候補製品やそれらを製造するための薬剤の十分な供給が得られなければ、私たちの候補製品を開発して商業化し、効率的に競争することはもっと難しいだろう。
私たちの現在と予想されている未来の他の候補製品生産への依存は、私たちの将来の利益率、私たちが信用手配の義務を履行する能力、そして私たちが候補製品を開発し、いかなるタイムリーで競争力のある規制によって承認された製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは第三者に依存して私たちの製品を流通していますが、これらの第三者の表現は需要を満たす製品を渡すことができないことを含めて満足できないかもしれません。
私たちは自分たちの製品を流通させず、第三者に私たちの顧客と患者に臨床と商業製品を渡すことに依存しています。これらのサードパーティのいずれか一方は、私たちの製品を納品する際に遅延に遭遇する可能性があり、製品を納品できない場合があり、適切な納品条件を満たしていない可能性があります。私たちに渡されなかった製品は、私たちの将来の利益率、私たちが信用手配義務を履行する能力、そして私たちが製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
著者らは第三者に依存してある臨床前開発活動と著者らの臨床試験を行い、これらの第三者の表現は締め切り前にこのような試験を完成できなかったことを含む満足できないかもしれない。
私たちは候補製品に対して独立した臨床試験を行いませんし、私たちの候補製品に対していくつかの臨床前開発活動を行うこともありません。我々はCRO，臨床データ管理組織，医療機関，臨床研究者，パートナーなどの第三者に依存してこれらの機能を果たしている。このような第三者のいずれかはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、これは私たちの製品開発活動を延期するだろう。
これらの第三者のいくつかの臨床前や臨床開発活動への依存は，これらの活動の制御を減少させたが，われわれの責任を軽減していない。FDAは、データおよび報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性および機密性を保護するために、臨床試験結果を行い、記録し、報告する基準を遵守することを要求し、一般に良好な臨床実践またはGCPと呼ばれる。また，特定の時間枠内で行われているいくつかの臨床試験を登録し，政府が援助したデータベースClinicalTrials.gov上で完了した臨床試験の結果を公表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。同様のGCPや透明性要件はEUやイギリスにも適用されます。これらの要求を守らなければ、EU、イギリス、米国以外で行われた臨床試験を含めて、規制当局がMAAの一部として提出された臨床試験データの検討を拒否する可能性もあります。
また，われわれの臨床開発活動に依存する第三者も他の実体と関係がある可能性があり，その中のいくつかは我々の競争相手である可能性がある。これらの第三者が規制要件や私たちが規定した規程に従って契約責任を成功的に履行し、予想される期限内に私たちの臨床試験を完了または行うことができない場合、私たちは候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、候補製品の商業化に成功する努力を遅らせることができないか、または遅延する可能性がある。もし私たちがテストや市場承認を得る上で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加するだろう。
私たちはまた他の第三者が私たちの臨床前開発活動と臨床試験のための薬品の獲得、保存、配布に依存している。さらに、場合によっては、私たちは競争相手から臨床用品を購入することを要求され、競争相手はそうすることを拒否したり、目のくらむような価格でそうすることを拒否するかもしれない。私たちの流通業者のどんなパフォーマンスが良くなくても、私たちの競争相手から供給を得ることができなくても、私たちの候補製品の臨床前と臨床開発やマーケティング承認を延期したり、私たちの製品の商業化を延期したり、追加の損失をもたらし、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
著者らの独立臨床研究者とCROの表現のため、著者らの臨床前開発活動或いは臨床試験の延長、遅延、一時停止或いは終了は私たちが開発或いは買収する可能性のある任意の候補製品の監督管理承認を延期し、そのコストを更に高くする。進行中の臨床前開発活動或いは臨床試験期間中、CROのいかなる変化も深刻に試験を延期する可能性があり、そして活動或いは試験の結果を脅かす可能性がある。
私たちは協力関係の維持や構築に成功しないかもしれませんが、これは私たちが製品を開発し、特に国際市場で製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは私たちの製品と私たちのすべての候補製品の開発を助けるために、医師、学術機関、病院、患者権益団体、基金会、政府機関と協力している。私たちは、今後のプロジェクトで同様の活動を継続し、商業化権利を自ら保持したり、有力な製薬会社やバイオテクノロジー会社との選択的な協力計画を達成したりするメリットを評価する予定です。私たちはまた、すべてまたは一部の地域で私たちの製品を販売、マーケティング、流通する協力を求めることができる。将来的に協力者を探すことを選択したが、適切な協力者と合意できなければ、影響を受けた製品や計画の業務目標を満たすことができない可能性がある。適切な協力者を探すことで、私たちは直面して激しい競争に直面するだろう。また，連携手配は複雑であり，交渉，記録，実施に時間がかかる.もし私たちが協力や他の代替計画を構築して実施するために努力すれば、私たちは成功しないかもしれない。私たちが設立した任意の協力または他の手配の条項は、もしあれば、私たちに不利かもしれない。
私たちが参加したどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は、もしあれば、私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。私たちのどの協力者も、彼らがこのような協力に適用する努力と資源を決定する上で大きな裁量権を持っている可能性が高い。私たちが将来可能な協力で直面する可能性のあるリスクは
•協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている
•協力者は、我々の製品または候補製品の開発および商業化を行ってはならない、または臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、資源の移転または相互競争の優先順位を創造する買収)に基づいて、開発または商業化計画を継続しないか、または商業化計画を選択することができる
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•協力者は、競争力のある製品の方が開発に成功する可能性があると考えていること、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化できることを前提として、第三者開発と直接または間接的に我々の製品または候補製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができる
•1つまたは複数の製品のマーケティングおよび流通権利を有する協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある
•協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、訴訟を起こして、私たちの知的財産権や固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、私たちを潜在的な責任に直面させたりすることができる
•協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない
•協力者と私たちの間では、協力過程で生じる知的財産権の所有権について論争が生じる可能性がある
•私たちは管轄区域内の任意のマーケティング許可の所有者になるために協力者の権利を与えることができます
•私たちは私たちの協力者に独占的な権利を与えるかもしれないし、これは私たちが他人と協力することを阻止するだろう
•協力者と私たちの間で紛争が発生する可能性があり、私たちの製品または候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟または仲裁を招き、管理職の関心と資源を分散させる；
•協力は終了する可能性があり、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発するために追加の資金が必要になるか、または商業化される可能性がある。
協調プロトコルは、最も効率的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある。もし私たちのパートナーが業務合併に参加すれば、製品開発や商業化計画の継続的な追求と重視は延期、減少、または終了される可能性がある。
製薬会社と他の第三者との協力はしばしば他方によって中止されたり、終了されることが許可される。もし私たちが最終期限または終了の協力を選択すれば、このような終了または終了は私たちの財務に悪影響を与え、私たちの商業的名声を損なう可能性がある。
私たちの製品や候補製品を製造するために必要な材料は、商業的に合理的な条項では得られないかもしれないし、全く得られないかもしれません。これは、私たちの製品や候補製品の開発と商業化を遅らせる可能性があります。
サプライヤーは私たちが必要な時に、あるいは商業的に合理的な条項でこれらの材料を私たちのメーカーに販売しないかもしれません。このようなすべての材料は輸送コスト、政府法規、価格制御、地政学的リスクと経済気候変化、または他の予見可能な状況の影響を受けやすく、価格と獲得性の変動を招きます。私たちは製造業者がこのような材料を購入する過程や時間に対して何の統制権もない。私たちは、これらの購入に関連するすべての供給リスクと不確実性を負担しながら、いくつかの材料を購入し、それらを私たちの製造業者に提供する契約を締結することができるかもしれない。もし私たちまたは私たちのメーカーが私たちの臨床前研究と臨床試験のためにこれらの材料を得ることができなければ、私たちの候補製品の製品テストと潜在的な規制承認は延期され、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に深刻な影響を与える。
製造問題が発生する可能性があり、製品や規制承認コストを増加させたり、商業化を延期したりする可能性がある。
私たちの製品と候補製品を製造するには、私たちまたは私たちの製造パートナーが必要な安定性と比較可能性テストを行う必要があります。私たちまたは私たちのパートナーは、製品、包装、設備、およびプロセスに関連する問題に遭遇する可能性があり、これらの問題は、私たちの製品を商業化することに成功し、計画中の臨床試験を継続するために、または規制部門の私たちの候補製品の商業マーケティングの承認を得るために改善または解決される必要があるかもしれない。将来、規制機関が審査を強化し、私たちの臨床計画と規制承認の遅延、運営費用の増加、あるいは私たちの製品や候補製品が承認を得られない、あるいは維持できない不純物を招く可能性があることが発見されるかもしれません。
私たちは現在薬明生物有限会社を私たちの生物製品Pombilitiの独占サプライヤーとして頼りにしています。これは人民Republic of Chinaに本部を置く会社です™それは.そのため、当社の製造、設備、プロセス、監督管理または業務に影響を与える問題により、私たちの製品の供給は著しく遅延したり、利用できなくなる可能性があります。中国の規制と政治構造、あるいは中国とアメリカとの国際関係のために、無錫や私たちの製品販売の他のどの国に対しても米国政府が実施している潜在的制裁を含むが、米国政府が無錫や私たちの製品販売の他の国に対して実施する潜在的制裁を含む追加の製造およびサプライチェーンリスクに直面する可能性もある。また、中国で発生した疾患は無錫の運営に影響を及ぼす可能性がある。今のところポンビリーの供給能力には影響はありませんが™.そして、私たちも無錫もリスクに基づいて実行可能な強力な緩和計画を持っていますが、将来の運営が影響を受けず、私たちの製品供給に悪影響を及ぼす保証はありません。
私たちは私たちの遺伝子療法を生産する上で困難に直面する可能性があり、これは臨床と商業供給のタイミングと可用性に影響を与える可能性がある。
私たちは、持続可能、反復可能、および商業規模の製造プロセスの開発、またはこのプロセスを私たちの候補遺伝子治療製品に移した商業パートナーの開発に遅延があるかもしれません。限られた遺伝子治療商業製造能力と遺伝子治療製品を製造するために必要な基礎材料、例えばプラスミドに対して、激しい競争が存在している。私たちは現在、自分の遺伝子治療製造能力を持っておらず、商業製造パートナーに依存している。これらの商業製造パートナーは急速に拡張しており、必要な生産能力を提供することは保証されておらず、これらのパートナーが変化する規制基準を満たし続ける保証もない。ビジネスパートナーとこれらの材料および製造槽の供給を確保する上でのいかなる遅延も、臨床研究を完成させることを阻止し、または私たちの製品をタイムリーまたは利益的に商業化することが可能である(もしあれば)。さらに、FDAおよび他の規制機関は、遺伝子治療製造の指導を継続しており、臨床および商業製品の製造および試験に厳しい要求を加える可能性があり、これは、私たちまたは私たちの製造パートナーがこれらの要求を満たすことができない時間、複雑性、およびリスクを増加させる可能性がある。
私たちの財務状況に関連するリスク
私たちは設立以来大きな損失を被っており、今後も損失を被ることが予想される。
これまで私たちは最初の製品Galafoldの開発と商業化に集中してきました®2つ目の治療法ポンペイ炎™+Opfolda™私たちのパイプライン遺伝子療法です薬品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出が必要であり、候補製品が監督管理の許可を得られないか、或いは商業上実行可能な重大なリスクがあるからである。欧州委員会、PMDA、FDAがGalafoldを承認したにもかかわらず®ファブリック病と診断された成人および従順な遺伝子変異を有する成人および脳炎の治療に用いられる™+Opfolda™成人ポンポン病の治療のために，我々は製品販売を創出しており，大量の研究，開発，商業化，その他我々が行っている業務に関する費用を発生させ続けている。そのため，我々は利益を上げておらず，成立以来各時期に損失が発生しており，非GAAPやGAAPに基づいて利益が得られない可能性があり，我々の年間利益指針が実現できない可能性がある
私たちは予測可能な未来に大きなコストが発生し続けると予想しています
•私たちの製品の開発と商業化を続け、適用された場合、私たちの製品のアメリカ、EU、イギリス、日本、その他の国で規制の承認を求めます
•Galafoldの全面的な承認を支援するために追加の臨床試験を行います®アメリカと承認後に約束したり実験したり
•必要に応じて，EMAとGalafoldの発売後の要求と臨床試験とのコミュニケーションを継続する®;
•Galafold上場承認の規制提出プロセスを継続または開始®ポンビリーと™+Opfolda™ アメリカ、EU、その他の外国司法管轄地域以外の地域(例えば、適用)
•Galafoldの製品販売、マーケティング、流通をサポートできるように、私たちのビジネスインフラを構築し、維持します®ポンビリーと™+Opfolda™そして、私たちがヨーロッパ、日本、アメリカ、または他の私たちが規制の承認を受けた可能性がある地域での他の候補製品
•次の世代の製品研究を続けています
•私たちの特許組合に対する厳格な起訴と弁護を続けている
私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品が臨床試験で失敗した場合、あるいは規制部門の承認を得なかった場合、あるいは承認され、市場の承認を得られなかった場合、私たちは決して利益を上げないかもしれない。私たちが未来に利益を達成しても、私たちはその後の時期に利益を維持できないかもしれない。私たちの以前の損失と潜在的な未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちが現在製品を販売して収入を得ていても、私たちは決して利益を得ないかもしれない。
私たちは最初の製品Galafoldのビジネス発表を始めました®2016年5月、米国と日本は2018年にビジネスを開始し、現在40カ国以上で承認されている。パンベ病の2つ目の治療法であるポンベ症を商業化し始めました™+Opfolda™2023年6月にEUで、2023年8月にイギリスで、2023年9月にアメリカにいます。私たちが実質的な収入を得て利益を達成できるかどうかは、私たちが既存の製品や候補製品、あるいは将来的に許可または買収された候補製品を商業化することに成功できるかどうかにかかっています。私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることに成功したとしても、私たちはこれらの候補製品のいずれかがいつ私たちに収入をもたらすのか分からず、私たちは現在の収入、運営費用、利益指針を達成できないかもしれない。私たちが現在または未来の製品と候補製品から収入を得る能力は、私たちの能力を含む多くの要素に依存する
•開発活動に成功し、追加の規制、定価、補償承認を得て、Galafoldの商業化に成功し続けた®ポンビリーと™+Opfolda™;
•監督申請を完成して提出し、ポンビリー目標地域の監督許可を得ます™+Opfolda™;
•Galafoldを販売、マーケティング、流通できるビジネス組織を構築し、維持する®ポンビリーと™+Opfolda™そして、承認された場合、私たちは、製品を商業化する国/地域(アメリカ、EU、イギリス、日本を含む)で販売される任意の候補製品を自分たちで選択するつもりです
•受け入れ可能なコストレベルで私たちの製品を大量に生産します
•私たちの製品のために商業的に可能な価格を獲得します
•政府支払者を含む第三者から保険と適切な補償を受ける
•FDA、EMAあるいは他の外国監督管理機関がGalafoldに適用する可能性のある発売後の要求を満たすことに成功した®ポンビリー™+Opfolda™, あるいは小児科試験および患者登録を含む規制の承認を得ることができる任意の他の候補製品；
•新製品や候補品の開発や獲得に成功しました
•必要な臨床前研究と臨床試験を含む候補製品の開発活動に成功した
•知的財産権の保護に成功しました
•政府、私たちの顧客、私たちのサプライヤー、または他の第三者の行動を含む、変化する地政学的構造とそれによって生じるいかなる悪影響も制御することに成功した。
私たちの製品を販売することから相当な収入を得て、費用を正確に予測して制御することができても、私たちは財務指導や利益を達成することができない可能性があり、運営を継続するために追加の資金を得る必要があるかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされる可能性がある。
もし私たちが運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要であれば、私たちは必要な融資を得ることができず、私たちの製品の開発と商業化、そして私たちの候補製品の開発と商業化を達成できないかもしれない。
私たちの業務は大量の現金を消費した。私たちは引き続き多くの資金をかけて私たちの候補製品の臨床前と臨床開発を進め、私たちの製品と規制の承認を得る可能性のある候補製品を発売し、私たち自身のビジネス組織を維持し続けることを含めて商業化する予定です。私たちは、私たちの現在の現金状況は、私たちの運営と進行中の研究計画に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分な期待収入を含むと信じている。世界的な疫病、政府制裁、将来の業務発展協力、パイプライン拡張、および製造能力への投資の潜在的な影響は、私たちの未来の資本需要に影響を与える可能性がある。したがって、私たちは私たちの製品を開発して商業化し、私たちの候補製品をさらに開発し、商業化するために多くの追加資金を必要とするかもしれない。
もし追加的な資金が必要なら、私たちはこのような資金が受け入れ可能な条件で提供されるか、または全くできないということを確信できない。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で十分な追加資本を集めることができなければ、私たちはまた要求されるかもしれない
•我々の製品または候補製品または1つまたは複数の他の研究および開発計画の開発または商業化を著しく延期、削減または中断する
•Galafoldの協力者を探す®ポンビリー™+Opfolda™または、私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品は、他の場合よりも早い段階で望ましいか、または他の場合よりも得られる可能性のあるより有利ではない条項で；
•不利な条項で放棄することは、私たちの技術、製品、または候補製品に対する私たちの権利を放棄することができるかもしれません。そうでなければ、私たちは自分を開発または商業化することを求めます
•業務を大幅に削減する
•我々の資産を全額以下の価格で売却することを含む、不利な条件下で戦略的パートナーシップを達成する。
私たちの財務資源がどのくらいの間私たちの業務を支持するのに十分な予測は前向きに述べられており、リスクと不確定要素に関連しており、実際の結果は本“リスク要素”の一部の他の部分で議論されている要素を含む多くの要素によって異なる可能性がある。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。私たちの将来の短期的かつ長期的な資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
•Galafoldの販売、マーケティング、流通能力の維持を含む商業化活動のコスト®ポンビリーと™+Opfolda™私たちの製品を商業化する地域で規制の承認を得ることができる候補製品を選択することができます
•私たちの候補製品と、私たちが許可または買収する可能性のある任意の他の候補製品の臨床前開発、実験室テストおよび臨床試験の範囲、進行、結果、およびコスト
•ポンペイ炎を製造する重大なコストを含む、著者らの臨床前研究、臨床試験と商業供給のための薬品供給のコスト™+Opfolda™私たちの遺伝子療法は
•FDA、EMA、PMDAおよび他の外国規制機関の規制承認過程の結果、時間およびコストは、規制機関が現場検査の前に承認を延期する可能性があること、または私たちの製品および候補製品について現在予想されているよりも多くの研究を行うことを要求する可能性がある
•私たちの競争相手の活動
•任意の特許権利要件および他の知的財産権の提出、起訴、弁護、および実行費用；
•既存または拡大された商業規模アウトソーシング製造活動のコストと完了時間
•私たちが提起した任意のクレームを弁護したり、他人からのクレームを起訴したりする費用
•私たちまたは私たちの主要メーカー、サプライヤー、および顧客が運営する地域で新しい法律、規則、法規、または行政命令を遵守するコスト
•競争する技術と他の不利な市場発展が現れた
•為替レートが私たちの運営費用と収入予測に及ぼす影響
•私たちは他の業務、製品、そして技術の程度を買収したり投資したりする。
追加資本の調達は私たちの既存の株主を希釈して、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの技術に対する権利、Galafoldを放棄することを要求するかもしれません®ポンビリー™+Opfolda™, 製品候補でもあります
私たちは、私募と公開発行、債務融資、売掛金や特許権使用料融資、戦略協力と連合、再編、許可手配など様々な方法で追加資本を求めることができる。私たちは有効なS-3表の“保留”登録声明を持っていて、登録発行形態で証券の発行と利用可能な市場融資手配を許可して、配給エージェントを通じて私たちの普通株を市場価格で売ることができます。もし私たちが株式権、株式承認証、または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、条項は清算または既存の株主権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。債務、売掛金、および特許権使用料融資は、株式購入の引受証のような持分成分と組み合わされる可能性があり、これは、私たちの既存株主の所有権を希釈する可能性もある。我々の既存の債務に加えて、2029年に満了した高度保証定期融資による追加債務は、固定支払義務の増加を招く可能性があり、例えば、さらなる債務を生成する能力が制限されている可能性があり、可能な知的財産権を得る能力が制限されていることや、私たちの業務を展開する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの資産や知的財産権が留置される経営制限を招く可能性がある。もし私たちのどんな債務が違約すれば、私たちはこのような資産と知的財産権を失うかもしれない。もし私たちが戦略的協力と連合と第三者との許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちはGalafoldに貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない®ポンビリー™+Opfolda™私たちの候補製品を与えたり、私たちに不利な条項で許可を与えたりする。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や商業化努力を延期、制限、減少、または中止する必要があるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングしたいと思っていた技術を開発し、マーケティングする権利を与える必要があります。
債務の返済には大量の現金が必要であり、私たちの業務には私たちの巨額の債務を支払うための十分なキャッシュフローがないかもしれない。
2023年10月に、吾らはBlackstone Alternative Credit Advisors LPおよびBlackstone Life Science Advisors L.L.C.(総称して“Blackstone”)と2029年満期の高級保証定期融資を締結し、金額は4億ドルで、金利は3ヶ月調整後の期限SOFRに相当し、下限は2.5%であり、また6.25%の年利を加え、利息を2026年末まで支払うだけで、2029年に満期になる。費用と支出を差し引いた後、私たちは2023年10月に3.874億ドルの純収益を受けた。2029年満期の高級担保定期融資に関する権利証や株式変換機能はありませんが、Blackstoneは同時に私たちの普通株に2980万ドルを投資し、発行コストを差し引かれています。2029年に満期となる高級保証定期融資には、毎月テストされ、常に有効な最低流動資金契約と、融資期限内の4四半期連続で測定された最低総合収入契約が含まれています
私たちは私たちの現金と現金等価物、私たちの業務から発生した資金と未来の融資を加えて、私たちの債務義務を返済するのに十分であるか、あるいは私たちはこれらの義務を履行するのに十分な株を持っていることを保証することはできない。私たちは私たちの債務返済義務を履行したり、債務契約を守り続けるのに十分な資金を作ることができず、私たちの貸手がこれらの義務の履行を加速させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
外貨為替レートの変動は私たちの財務業績を損なう可能性がある。
私たちは多くの国で業務を展開しており、ドル以外の多様な通貨建ての取引に関連している。私たちの現在のGalafoldのほとんどは®収入はアメリカ以外から来ています。そのため、ドルに対する通貨の価値変化は、取引と転換が私たちの収益に反映されているため、私たちの総合的な収入と経営業績に影響を与える可能性があります。現在のリスクは主に現金、売掛金、会社間売掛金と未払い、外貨建て製品の純売上高に由来している。通貨レートの変動はすでに私たちのドルで表示された業績に影響を与え続けるだろう。私たちは現在何の外国為替ヘッジ活動にも従事しておらず、通貨レートの変動が私たちの経営業績、財務状況、キャッシュフローに悪影響を与えないことを保証することもできません。私たちが展望した日から、通貨レートの不利な変動は、私たちの実際の結果が私たちの展望で期待していた結果と大きく異なり、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた外国為替規制と通貨安を実施する危険に直面している。外国為替規制は、外貨をドルに両替する能力を制限したり、私たちの外国子会社や一国に位置したり、その国で行われている企業を通じて支払いを行う能力を制限する可能性があります。通貨安で国の通貨建ての資金価値が縮まった。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
2023年12月31日現在、我々の米国連邦、イギリス、州純営業損失繰越(NOL)はそれぞれ約12億ドル、2840万ドル、10億ドルとなっている。2018年までに生じた損失の連邦繰越は2029年から2037年までに満期になる。税法によると、2018年以降に発生した連邦純営業損失は無期限で満期となる。イギリスの繰越期間は無制限です。2009年までに発生した大部分の国の純営業損失の繰越期限が2016年までに満了した。残りの州の純営業損失は、2009年から2023年にかけて発生した損失を含め、2030年から2042年に満期になる。国家研究開発信用は2024年から2033年まで満期になる。所有権が変化した場合、1986年に改正された“国内所得法”第382条及び類似の州法規により、NOLの使用が実質的に制限される可能性がある。そのような所有権変化は過去に発生し、未来に再び起こるかもしれない。改正後の1986年の国税法第382条又は第382条によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常、3年間の間にその持分所有権の変化が50%を超える(価値で計算される)と定義され、会社は変更前のNOL及び他の変更前の税収属性(例えば、研究開発税収控除)を用いて変更後の収入を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちの株式所有権が変化したので、私たちは未来に所有権の変化を経験するかもしれない。その中のいくつかは私たちがコントロールできない。2023年の納税年度NOLの詳細な検討を完了し，所有権変更が50%を超えていないことを確認した。将来の所有権変更は、純営業損失と税収繰越免除能力を利用して追加的な制限を加える可能性があります。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは、州属性の数を加速または永久的に減少させ、州課税税を増加させる可能性がある
我々の役員、取締役、主要株主はまだ株主に提出された承認事項に重大な影響と制御を加える能力があります。
2023年12月31日現在、私たちの役員、役員、関連株主の実益は、私たちの普通株の約47%を占めています。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの株主に承認された事項や私たちの管理と事務に大きな影響と制御を与えることができるだろう。例えば、この人たちが一緒に行動することを選択した場合、取締役の選挙および任意の合併、合併、売却、私たちのすべてまたはほとんどの資産または他の業務合併または再編の承認に影響を与える可能性がある。このような投票権の集中は他の株主が望む可能性のある条項で私たちを買収することを延期または阻止するかもしれない。このような株主の利益は常に他の株主の利益と一致しているわけではなく、彼らの行動は彼らの最適な利益を促進する可能性があり、必ずしも他の株主の利益ではなく、普通株のプレミアムを獲得することを含み、会議でも株主の書面による同意でも、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの資本にいかなる現金配当金も支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の発展と成長に資金を提供します。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(あれば)私たちの株主が予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に管理層、記録、処理、まとめおよび報告に伝達されることを合理的に確保することを目的としている。いかなる開示規制や手続きも、発想や運営がどのように整備されていても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度の目標が達成されることを確保するしかないと信じている。
これらの固有の限界は，判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を反映している.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの技術や製品のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは特許保護の範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと同じ技術や製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術と製品を商業化することに成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちが米国や他の国で私たちのノウハウや製品の特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存する。私たちは、私たちの新技術、製品、および候補製品に関連する特許出願を米国およびいくつかの外国司法管轄区域に提出することによって、私たちの独自の地位を保護することを求めています。これらの技術、製品、および候補製品は、私たちの業務に非常に重要です。この過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、私たちが将来第三者の技術または製品候補を許可する場合、これらの許可協定は、特許出願の準備、提出および起訴を制御すること、またはその知的財産権をカバーする特許を維持または実行することを許可しない可能性がある。これらの合意はまた、私たちのライセンシーが、私たちの参加なしに許可された特許を強制的に実行する権利を有するか、または特許を全く強制的に実行しないことを決定することができる。したがって、これらの場合、これらの特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に適合した方法で起訴され、強制されることはないかもしれない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年は米国のハッチ·ワックスマン訴訟を含む多くの訴訟のテーマとなっている。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。
未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定で、私たちは保証できない
•私たちまたは私たちの許可者は、私たちのすべての未解決特許出願がカバーしている発明をした最初の人です
•私たちまたは私たちのライセンシーは最初にこれらの発明のために特許を提出しました
•他の会社は似たような技術や代替技術を独立して開発したり私たちの技術をコピーしたりしません
•私たちまたは私たちのライセンシーに発行された任意の特許は、商業的に実行可能な製品に基礎を提供し、いかなる競争優位性を提供してくれるか、または第三者の挑戦を受けないだろう
•特許製品の商業化は他の第三者の許可を必要としない
•私たちはより多くの特許を申請できるノウハウを開発します
•私たちは新しい独自技術特許出願を迅速にまたは根本的に提出しないだろう
•私たちの特許は製品が商業化される前や直後には満期になりません
•他人の特許は私たちのビジネス能力に否定的な影響を与えません
•特許当局は、私たちの特許出願の欠陥を発見し、私たちに付与された特許を拒否するであろう
•Galafoldに関するHatch-Waxman訴訟を含む特許訴訟の結果®将来的にポンビリーの訴訟に関与するかもしれません™+Opfolda™私たちの特許が効果的で実行可能であることを証明するだろう
しかも、私たちは私たちのどんな係属中の特許出願も特許発行につながるという保証はない。特に，我々はすでに米国，欧州特許庁，米国以外の他の国で特許として発行されていない特許出願を提出している.これらの処理すべき出願にはポンビリーの特許出願が含まれている™+Opfolda™、Galafold®私たちの遺伝子治療プラットフォームや候補品ですもし私たちが未解決の特許出願が特許を取得していなければ、競争相手がヨーロッパや他の私たちが特許を取得していない国で似たような製品を販売することを阻止できないかもしれない。
米国以外の特許保護に加えて，我々の候補製品のために孤児医薬製品の称号を求め，米国以外の司法管轄区(欧州を含む)では法定データ独占条項に依存する予定である。私たちが所有または許可している私たちの候補製品に関連する特許権は限られていますが、規制部門の承認を得てこれらの候補製品をマーケティングすれば、第三者が私たちと競争する能力を排除することに影響を与える可能性があります。特に：
•Galafoldをカバーする多くの物質合成特許を持っています®様々な治療法特許が発行されオレンジブックに登録されています物質成分、処理方法、製造方法、調合、その他の特許がポンビティスに発行されています™+Opfolda™それは.Galafoldに関するいくつかの未解決の申請があります®ポンビリー™+Opfolda™遺伝子療法をしていますこれらの出願が許可されるか、許可された出願が発行されるか、またはそのような特許の範囲(それらが発行された場合)は、私たちの製品を保護するのに十分であることは保証されない。物質組成物特許は、具体的にカバーされた組成物が重要な場合に医薬品を保護することができる。私たちが物質構成特許を持っていない候補製品については、必要な規制承認を得た競争者は、競争相手が私たちが持っている可能性のあるいかなる使用方法特許も侵害しない限り、私たちの製品と同じ組成の製品を提供することができる。
•私たちのいくつかの候補製品について、私たちの候補製品をカバーするか、またはカバーすることが予想される主な特許保護は、使用方法特許である。このようなタイプの特許は、特定の方法で使用または販売されている場合にのみ製品を保護する。しかしながら、このようなタイプの特許は、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを制限するものではなく、これらの製品は、特許方法以外の指示ラベルが貼られているか、または特許方法以外の商業において実質的な用途がある。
また，医師は製品が承認された適応以外の適応や特許がカバーするラベル外適応を適用するために競争力のある同じ製品を処方することができる。このようなラベル外の処方は、使用方法特許の侵害または侵害を引き起こす可能性があるが、このようなやり方は一般的であり、このような侵害行為は防止または起訴することが困難である。
外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれません。例えば、ヨーロッパ特許法の人体治療方法に対する特許性制限はアメリカの法律よりも多いです。いくつかの外国の管轄区域は、これらの管轄区域内で付与または提出された任意の特許または特許出願を認めたり、強制したりしない可能性がある。しかも、私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。他の特許性要求を満たすと仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した者は通常特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に発明者がこの特許を取得した。科学文献で発見された出版物は往々にして実際の発見より遅れており、アメリカと他の司法管轄区の特許出願は通常出願後18ヶ月以内に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。
さらに、第三者が既存技術を米国特許商標局に提出する事前発表を受けたり、反対、派生、再審に参加したりする可能性がある各方面間米国又は他の場所における審査、認可後審査、介入手続又は他の特許庁手続又は訴訟は、米国のハッジ−ワックスマン訴訟を含むわれわれの特許権又は他の者の特許権に挑戦する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、または第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなることを可能にする可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
私たちの特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護を提供してくれず、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしないだろう。私たちの競争相手は、非侵害的に類似または代替技術または製品を開発することによって、私たちの所有または許可された特許を迂回することができるかもしれない。また、他の会社は、適用法によって得られた任意の規制データ保護や市場排他性を回避しようとしている可能性があり、このような回避を防ぐために大量の資源を割り当てる必要があるかもしれません。EUや他の地域の法律や法規の発展は、MAAの一部として提出された臨床試験データの公開につながる可能性もある。このような発展は他社が私たちの知的財産権を迂回し、私たちの臨床試験データを利用してEUと他の司法管轄区でマーケティング許可を得ることができるかもしれない。このような発展はまた、他社が私たちの知的財産権を回避したり侵害したりすることを防止するために、大量の資源を割り当てる必要があるかもしれない。私たちは第三者が私たちの知的財産権と他の権利を回避することを阻止しようと努力したが、最終的には成功しないかもしれない。私たちはまた私たちの特許を維持するために必要な行動を取ったり、必要な費用を支払ったりしないかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
さらに訴訟介入反対各方面間審査、行政挑戦、または他の同様のタイプの訴訟は、場合によっては必要であり、過去には、将来も必要である可能性があり、私たちの特定の独占権の有効性および範囲を決定し、他の場合には、第三者が我々の製品の製造、使用または販売に関連する特定の特許権の有効性、範囲、または未侵害を決定することが必要である。私たちはまた、私たちの特許または規制排他性が満了する前にその製品を発売するか、またはその製品を発売しようと試みる模倣薬および生体模倣薬メーカーを選択することを含む、我々の製品の特許および規制保護に対する第三者の挑戦に直面する可能性がある。訴訟干渉反対各方面間審査、行政挑戦、または他の同様のタイプの手続きは予測できず、長引く可能性があり、費用が高く、経営陣の注意を分散させる可能性がある。このような訴訟の結果は、私たちの特許または他の固有の権利の有効性および範囲に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが製品を製造およびマーケティングする能力を阻害し、権利侵害製品または技術のための許可を求めるか、または私たちに対する重大な金銭的損失を評価することを要求する可能性があり、これらの損失は、私たちの財務諸表に計算すべき金額(ある場合)を超える可能性がある。司法や行政訴訟における不利な裁決や必要なライセンスを取得できなかったことは、私たちの製品の製造または販売を阻止するかもしれません。また、私たちが得ることができる任意の許可証による支払いは、カバーする製品やサービスから得られる利益を減少させるだろう。
さらに、我々の製品またはこれらの製品を制定または製造するための技術またはプロセスは、現在または将来、第三者の特許権を侵害する可能性がある。第三者はまた、当社の製品を開発、製造、または販売するために必要または有用な特許または他の独自の権利を得ることができる。私たちは他の人から知的財産権の許可を得る必要があるかもしれないし、全くなければ、商業的に合理的な条項でこれらの許可を得ることができないかもしれない。
私たちは現在、高価で時間がかかり、成功していないかもしれない私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれているかもしれない。
特許や他の知的財産権の面では、この業界では大きな訴訟が発生しており、引き続き発生する可能性が予想される。個人当事者や政府当局と特許や他の知的財産権に関する訴訟、仲裁、行政訴訟、その他の法律行動は長引く可能性があり、費用が高く、管理の注意力を分散させる可能性がある。競争相手は私たちの薬の発売を延期したり、私たちの薬を市場から撤退させるために私たちを起訴するかもしれない。新薬出願の簡略化に関する訴訟、又はANDA、505(B)(2)出願に関連する訴訟、発明優先権を決定する干渉プログラム、派生プログラムを含む任意の訴訟、各方面間外国特許の審査、反対、私たちの協力者に対する訴訟または同様の行動は、高価で時間がかかり、私たちの業務を損なう可能性がある。私たちはいくつかの場合、私たちの特定の固有の権利の有効性と範囲を決定するために訴訟が必要かもしれないと予想する。他の場合には、第三者が主張する我々の製品の製造、使用または販売に関連するいくつかの特許権の有効性、範囲、または未侵害行為を決定するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。最終的に、このような訴訟の結果は、私たちの特許または他の固有の権利の有効性および範囲に悪影響を与え、私たちの製品の製造およびマーケティング能力を阻害するか、または私たちがもたらした重大な金銭的損失の評価につながる可能性があり、これらの損失は、私たちの財務諸表の計算すべき金額を超える可能性がある。
現在または将来的に有効な第三者特許または他の知的財産権が私たちの薬物、候補薬剤または技術をカバーする場合、私たちまたは私たちの戦略的パートナーは、法的クレームを回避または解決するために、そのような権利の所有者に許可または他の合意を求めることができる。このような許可証は受け入れ可能な条項では得られないかもしれません。これは私たちの薬物を製造して販売する能力を阻害したり、私たちの薬物を生産して販売することができることを阻止するかもしれません。私たちが得ることができるどんな許可証による支払いは保証製品から得られる利益を減少させます。
Galafold承認プロセスの一部として®FDAは、私たちの新しい化学物質(“NCE”)の専門期間を授与し、その間、他のメーカーが私たちの製品の模造薬バージョンの承認を申請することは承認されないだろう。後発薬メーカーは、NCE専門期間終了前の1年前に、NCE専門権が付与された保護製品の特許に挑戦することができる。模倣薬製造業者は、簡略化された新薬申請(ANDA)によって、類似または同じ薬物のFDAの承認を求め続ける可能性があり、この申請書は、通常、模倣薬の承認を求める製造業者によって使用される。Galafold後発薬の販売®彼らの特許の期限よりも早く、私たちの収入と運営結果に大きな否定的な影響を及ぼすだろう。NCEの地位を有する製品の後発薬バージョンの承認を求めるために，後発薬会社はブランド製品の承認を得て4年後にANDAをFDAに提出することができる。
2022年10月から、Aurobindo Pharma Ltd.，Lupin Ltd.，Teva Pharmtics，Inc.(総称して後発薬メーカーと呼ぶ)から手紙を受け取り、彼らがFDAにANDAを提出したことを表明し、Galafoldの模倣薬の販売と生産を許可することを要請した®それは.彼らはオレンジ本に記載されているGalafoldに関連する特許の全部または一部の有効性に疑問を提起した®それは.私たちは模倣薬製造業者たちに訴訟を提起し、私たちは私たちの知的財産権を強制的に執行して保護するつもりだ。私たちは上記の行動の最終結果を正確に予測することができない、あるいは私たちが未来に後発薬メーカーと提起する可能性のある他の訴訟を予測することができないにもかかわらず、不利な判決はGalafoldを含む大量の金銭的損失を招く可能性がある®収入の損失は、私たちの特許を実行して保護するために多くの資源を使うかもしれない。もし私たちがこれらの訴訟で敗訴したら、私たちの特許中の元の権利要件の一部または全部が縮小または無効になる可能性があり、Galafoldの特許保護®アメリカでは短縮されるかもしれません。さらに、すべての特許が無効である場合、FDAはGalafold模倣バージョンの製造の要求を承認することができる®この特許が満期になる前にアメリカにいます。さらに、私たちは不利な条項で訴訟を解決し、Galafold模造バージョンの販売につながる可能性がある® 私たちの特許が満期になるまで。Galafold模造版の販売®特許の満期よりも早く、私たちの収入、収益力予測、運営結果に重大なマイナス影響を与えるだろう。
第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の研究、開発、商業化活動、およびGalafoldを含む任意の候補製品またはこれらの活動によって生成された製品®ポンビルティでも™+Opfolda™開示された特許の1つまたは複数の特許請求を侵害する可能性があるか、またはその後発行される可能性があり、許可証または他の権利を有さない発行された特許出願のうちの1つまたは複数の特許請求の範囲に属する可能性がある。第三者は、これらの特許または特許出願を米国および海外で所有または制御することができる。これらの第三者は私たちにクレームをつけて、巨額の費用を発生させる可能性があり、勝訴すれば、巨額の損害賠償金を支払うことになるかもしれません。さらに、特許侵害訴訟を起こした場合、私たちまたは彼らは、訴訟の対象となる製品または候補製品の研究、開発、製造、または販売を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある。
特許が存在しない、提出されていない、または提出または発行できないことは保証されず、その中には、私たちの候補製品、技術、または方法に対するクレームが含まれている。我々の分野で発行された特許および提出された特許出願の数により、第三者が我々の候補製品、技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性があるリスクがあると考えられる。
もしこれらの特許のいずれかが主張されると私たちに不利であり、私たちの候補製品がこのような特許のいかなる有効な主張を侵害していることが発見されると信じていないにもかかわらず、裁判所が私たちに有利な判決を下す保証はない。もし私たちが法廷で発行されたすべてのアメリカ特許の有効性に挑戦するならば、私たちは各特許に付加された有効性推定を克服する必要があるだろう。この負担は重く，特許請求の無効性について明確で納得できる証拠を提出する必要がある。裁判所が侵害や有効性の問題で私たちに有利な判決を下すことは保証されない。さらに、訴訟中には、証拠開示請求、証言または裁判証言に関連する機密情報を文書または証言の形態で開示することができる。私たちの機密情報の漏洩と私たちの知的財産権訴訟への参加は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者の任意の特許権に関連する潜在的なクレームを回避または解決するために、第三者に許可を求めることを選択または要求され、許可料または使用料または両方の支払いが要求される可能性がある。このようなライセンスは許容可能な条項で提供されないかもしれないし、全く提供されないかもしれない。たとえ私たちや私たちの協力者が許可を得ることができても、これらの権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ知的財産権を獲得することをもたらす可能性がある。最終的に、実際または脅威の特許侵害クレームにより、許容可能な条項で許可を得ることができない場合、製品の商業化を阻止されたり、何らかの態様の業務運営を停止させられたりする可能性がある。これは私たちの業務を深刻に損なうかもしれない
製薬やバイオテクノロジー産業では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や他の訴訟が数多く発生している。私たちに対する侵害クレームに加えて、米国特許商標局が発表した妨害訴訟や、我々の製品および技術知的財産権に関する欧州特許庁の反対訴訟を含む他の特許訴訟および他の訴訟の当事者になる可能性がある。たとえ私たちが勝訴しても、どんな特許訴訟や他の訴訟も私たちに巨大な費用になるかもしれない。
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。しかも、どんな訴訟で発生したどんな不確実性も、私たちが運営を続ける能力を大きく制限するかもしれない。特許訴訟と他の訴訟もまた多くの管理時間を取るかもしれない。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員が彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたはこれらの従業員が、そのような任意の元雇用主の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちは通常、知的財産権開発に参加する可能性のある従業員と請負業者に、このような知的財産権を譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分と見なしている知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することはできないかもしれません。私たちと彼らの譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを確認するために、私たちが提起するかもしれないクレームを弁護したりすることができます。
もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
もし私たちが知的財産権許可における第三者との義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な許可権を失うかもしれない。
我々の業務の一部として，我々は従来からライセンスプロトコルの側であり，これらのプロトコルにより，ある製品や候補製品に関する重要な知的財産権を許可している.私たちは未来にもっと多くの許可証を得ることを望んでいる。このような許可証は私たちに様々な勤勉、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を課している。もし私たちがこれらの義務を守らなければ、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、この場合、私たちは許可特許がカバーする任意の製品または候補製品を販売することができないかもしれない。
私たちはまだ私たちのすべての潜在市場に私たちの商標を登録していません。これらの登録を得ることができなければ、私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの商標出願は登録が許可されない可能性があり、私たちの登録商標は維持または強制的に実行されない可能性があります。商標登録過程で、私たちは拒否を受けるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標のために登録されていなければ、私たちは第三者に対してこれらの登録を実行する時に他の場合よりも大きな困難に直面するかもしれない。
雇用·環境·社会·ガバナンスに関するリスク
私たちの未来の成功は私たちの最高経営責任者と他のキーパーソンを引き留め、激励できるかどうかにかかっている。
私たちは私たちの社長兼最高経営責任者ブラッドリー·L·キャンベルと私たちの最高財務責任者サイモン·ハフォードに強く依存しています。彼らは二人とも豊富な製薬業界の経験を持っています。この2人のうちのいずれかを失ったサービスは、私たちの研究、開発、商業化目標の実現を阻害し、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があり、彼らのサービスを失うと、似たような背景と経験を持つ候補者で彼らの代わりにすることができない可能性がある。当社は、キャンベルさんまたは当社のその他の重要なスタッフのために、“キーパーソン”の保険に加入していません。
合格した科学、臨床及び販売とマーケティング人員を募集し、維持することも私たちの成功の鍵になるだろう。また、適格な財務·法律部門を維持することは、上場企業として規制義務を果たす鍵であり、いかなる潜在的な融資活動においても重要である。近年、私たちの産業は高い流出率を経験している。多くの製薬会社とバイオテクノロジー会社の間の類似者の競争、特にニュージャージー州とフィラデルフィアおよびその周辺地域では、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの人々を吸引し、維持することができないかもしれない。私たちは私たちが競争力のある報酬と福祉を提供していると思うが、私たちは人員を維持するために支出を増加させなければならないかもしれない。もし私たちが残った合格者を維持したり、彼らが去った時に彼らを交代させることができなければ、私たちは費用を増やさずに後継者を募集したり、私たちの開発と商業化活動を継続することができないかもしれない。
また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。
私たちは私たちの開発、規制、販売とマーケティング能力を拡大することを望んでいますので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。
2023年12月31日までに、517人のフルタイム従業員がいます。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来の成長を支持するのに十分ではないかもしれない。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できない可能性があり、これは私たちのインフラが弱く、操作ミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員を失い、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。将来の成長には大量の資本支出が必要となる可能性があり、他のプロジェクトから財務資源、例えば私たちの既存または将来の候補製品を開発する可能性があり、人員流出が発生した場合、キーパーソンを交換できない可能性があります。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
•発売が許可されている製品または候補製品の開発と商業化を管理する
•私たちが行っている前臨床研究と臨床試験を効果的に監視します
•承認された製品の商業化に関連する任意の販売およびマーケティング担当者を含む、より多くの従業員を決定、募集、保守、インセンティブ、および統合する
•私たちの内部開発作業を効果的に管理しながら、ライセンス者、被許可者、請負業者、その他の第三者に対する契約義務を遵守します
•私たちのパートナーと関連した共同指導委員会を管理する
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•多様性、包括性、そして報酬公平な計画を監視して改善する
•上場企業に適用される法規の遵守を確保するために、私たちのコンプライアンスインフラとプロセスを発展させる
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•私たちの施設を拡張する。
私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があります。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。そのためには、私たちの開発仕事と臨床試験を効果的に管理し、より多くの管理、行政、販売とマーケティング担当者を募集、訓練、統合することができなければならない。私たちはこれらの任務を達成できないかもしれません。もし私たちがそのいずれかの任務を達成しなければ、私たちの会社の発展に成功するのを阻害するかもしれません。
私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、CRO、コンサルタント、代理とサプライヤーは、規制基準と要求を守らないことを含む不当な行為または他の不当な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任をもたらし、私たちの名声を損なう可能性がある。
私たちは、従業員、独立請負業者、首席調査者、CRO、コンサルタント、エージェント、およびサプライヤーが詐欺、嫌がらせ、または他の不正活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不適切な行為は、故意、無謀、および/または不注意な行為を含むことができ、または以下の規定に違反する不正な活動を開示することができる
•FDAまたは外国規制機関の同様の法規は、そのような機関に真、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律を含む
•製造基準
•連邦·州医療保健詐欺と法律法規の乱用、賄賂と腐敗防止法、反差別·嫌がらせ法、プライバシーと外国の規制機関が制定し、施行した類似の法律と法規
•財務情報またはデータの正確な報告を要求する法律；または
•投資家とアナリストに重大な情報をタイムリーかつ正確に開示することを要求する法律。
特に、医療業界の販売、マーケティング、商業手配は、詐欺、リベート、自己取引、賄賂、腐敗、その他の乱用を防止するために、広範な法律法規によって拘束されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法的制約を受けた活動はまた、臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用に関連し、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。我々は、広範な取締役会監督を有し、全面的な訓練を行う強力な企業リスク管理計画である商業行為と道徳基準を採用しているが、従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができない可能性があり、または政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、医療計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益減少、および私たちの運営減少を含む実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、これらはいずれも、私たちの業務運営能力および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの企業リスク計画、グローバルリスク委員会、その他のコンプライアンス方法が功を奏しなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は悪影響を受ける可能性があります。
私たちが業務に関連する様々なリスクを識別、管理し、対応する能力は、私たちが構築し、維持するコンプライアンス、リスク、監査、報告システム、プログラムに大きく依存します。取締役会は会社のリスク監督に最終的な責任を持ち、その各委員会を通じてこの役割を果たしている。我々の監査·コンプライアンス委員会、指名·コーポレートガバナンス委員会、報酬·リーダーシップ開発委員会、および科学·技術委員会は、その適用専門分野の問題に対する監督権を取締役会に授与された。これらの委員会は関心のある分野を決定し、監督し、取締役会全員に報告する責任がある。会社レベルで、私たちの高級管理チームもまた世界リスク委員会を通じてリスクを監視している。グローバルリスク委員会のメンバーは主に主要部門の責任者で構成されており、彼らまたは彼らのチームがこれらの個人が主宰または参加する多くのグループ委員会で決定された関連プロジェクトをこの委員会に持って議論することが要求されている。そして、グローバルリスク委員会はこれらの情報を用いて企業リスク管理計画を策定し、この計画は重要なリスクを確定し、これらのリスクの緩和策を制定し、直接監査とコンプライアンス委員会に重大な進展を報告し、毎年取締役会全員に報告する。我々の国際業務部門にも独自のパートナー委員会があり，その運営方式はグローバルリスク委員会とほぼ同様であり，グローバルリスク委員会に重要なリスクを報告し，企業リスク管理計画に組み込む。
私たちの企業リスク管理計画やグローバルリスク委員会を含む私たちの政策、プログラム、およびコンプライアンスシステムが無効である場合、または私たちが私たちが直面している可能性のあるリスクを監視または評価することに成功していない場合、私たちの業務、名声、財務状況、および経営業績は実質的な悪影響を受けるかもしれません。私たちは私たちの政策と手続きが常に有効であることを保証することはできないし、私たちの経営陣、企業リスク管理計画、またはグローバルリスク委員会がこのような無効を発見することができる保証もない。私たちのコンプライアンスとリスク管理戦略が功を奏しなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は不利な影響を受ける可能性があります。
投資家、政府機関、その他の利害関係者は、環境、社会と管理事項および排出報告に対する日々の関心、およびこれらのテーマに関連する既存および提案された法律は、私たちの業務と名声に悪影響を及ぼす可能性がある。
会社の財務表現に基づいて会社を評価するだけでなく、様々なESG問題におけるそれらの表現に基づいて会社を評価することが増えている。これらの事項には、(I)気候変動や人権問題に対する会社の努力と貢献、またはその影響、(Ii)道徳と法律遵守、(Iii)多様性と包摂性、および(Iv)企業取締役会の様々な持続可能な開発問題を監督する上での役割がある。また、医療、製薬、生命科学業界では、公衆が私たちの薬品を獲得する能力が特に重要である。
ESG評価において良好な会社に投資するために専門的に投資されるファンドはますます人気があり、主要機関投資家およびコンサルタントは、ESG指標の彼らの投資決定および提案に対する重要性を公開している。ESG問題に集中している投資家は、ESG開示を強化したり、当社の業務に不利な政策を実施したりすることを求める可能性があり、株主が委託書コンテスト、メディア宣伝、または他の公開または個人的な手段によって、当社のガバナンス改革を主張したり、特定の会社の行動に参加したりしない保証はありません
また、米国証券取引委員会は、ある米国上場企業の温室効果ガス排出及び気候変動関連リスクを強制的に開示するための提案を発表し、カリフォルニア州、EUその他の様々な司法管轄区域においても、同様の温室効果ガス排出及び/又は気候変動関連リスク開示に関する法律法規を制定又は提案している。このような新しい法律や法規を遵守することは高価で時間がかかるだろうし、世界的な商業組織として、私たちが運営している司法管轄区の様々な基準に適合するために、限られた資源を支出する必要がある。これらの新たな開示要件を十分に満たすことができなければ、ビジネスを展開する方法や場所を選択することに影響を与える可能性があり、収益性や投資家のリターンに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちがESG問題を制御または管理することに成功しているかどうか、または経済全体における私たちの適切な役割やグローバル市民としての社会の期待を満たすことに成功しているかどうか、あるいは変化する規制要件を満たすことに成功しているかどうかを決定することはできません。この点での私たちのどんな失敗または考えられる失敗も、投資家、政府、顧客、従業員、他の第三者、ならびに私たちが経営するコミュニティおよび業界における私たちの名声、ならびに私たちの業務、株価、財務状況、資本または経営結果を得ることに、私たちの業務の長期的な持続可能性を含む大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の業務活動は危険材料の使用に関するものであり，このような材料の使用を規制する環境や職業安全法の遵守が求められている。もし私たちがこのような法律に違反したら、私たちは巨額の罰金、責任、または他の不利な結果に直面するかもしれない。
我々の研究開発計画は、微生物製剤、腐食性、爆発性および可燃性化学品および他の危険化合物、およびいくつかの生物危険廃棄物を含む危険材料の制御使用に関する。また，我々の製品の第三者製品メーカーの活動や，我々の候補製品が商業化されれば，危険材料も使用する必要がある.したがって、私たちは連邦、州、地方法律に支配され、これらの材料の使用、処理、処分を管理する。私たちがこれらの材料を処理して処分する安全手続きはすべての実質的な面で現地、州、連邦法規が規定する基準に適合していると信じているが、私たちはこれらの材料による意外な汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。また、私たちの協力者は適切な環境コンプライアンスプロセスを持っており、私たちは業務審査にこれらのプロセスの監督を含めているにもかかわらず、彼らは最終的にこれらの法律を遵守しないかもしれない。事故が発生したり、環境法を遵守できなかったりする場合、私たちはそれによる損害に責任を負うことが要求される可能性があり、そのような責任は私たちの資産や資源を超える可能性があり、あるいは私たちはこれらの材料の使用に関連した制限または停止を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営または私たちの第三者請負業者の業務中断を招く可能性がある。我々の既存の保険範囲は，一般にこれらの危険材料の正常な処理を満たすのに十分であると考えられるが，汚染条件や他の特殊または予見不可能な事件をカバーするには不十分である可能性がある。しかも、一度の事故は私たちの業務を閉鎖するように損害を与えるか、または強要するかもしれない。環境法の変化は、費用の高いコンプライアンス要件を私たちに適用するか、または他の方法で私たちに未来の責任を負わせることができ、私たちの製品製造で使用または生成された材料、または私たちの臨床試験に関連する材料の管理、処理、生産、製造、輸送、貯蔵、使用および処置に関する法律を提供するかもしれない。さらに、私たちは、これらの潜在的な要求が私たち、私たちのサプライヤー、そして請負業者、または私たちの顧客に与える影響を予測することができません。
私たちの業務は健康大流行や流行病の影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営を深刻に中断させる可能性があります。
衛生大流行或いは流行病は過去と未来に再び隔離、在宅勤務注文、遠隔作業政策或いはその他の類似事件を招く可能性があり、これらの事件は企業を混乱させ、著者らの研究開発計画とスケジュールを延期し、生産力に負の影響を与え、そしてネットワークセキュリティに関連するリスクを増加させ、未来のリスク程度は制限の長さと重症度及びその他の制限にある程度依存する。より具体的には、このようなイベントは、第三者製造施設の人員または材料の利用可能性またはコストに悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちのサプライチェーンを混乱させる可能性がある。また，FDAや他の規制機関の運営に与える影響は，我々が計画している承認プロセスに悪影響を与える可能性がある.最後に、経済状況や商業活動は否定的な影響を受ける可能性があり、そうではないかもしれない
回復は予想通りに速かった。流行病と大流行の影響は高度に不確実であり、変化する可能性がある。このような事件の影響に効果的に対応し、管理できなければ、私たちの業務、経営業績、財務状況、キャッシュフローは不利な影響を受ける可能性があります。
一般リスク因子
コンピュータシステムの故障やセキュリティホールが発生した場合、私たちの業務と運営は影響を受けるだろう。
私たちはセキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、私たちの内部のコンピュータシステムと私たちが依存しているCRO、代行組織、および他の第三者のコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、恐喝ソフトウェア攻撃、および他のセキュリティホール、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。システム故障、事故或いはセキュリティホールは著者らの運営中断を招く可能性があり、そして著者らの臨床活動と業務運営の実質的な中断を招く可能性があり、それ以外に大量の資源をかけて修復する必要があるかもしれない。このような事件が発生して私たちの運営が中断されれば、私たちの製品商業化と私たちの製品候補開発計画に実質的な破壊をもたらす可能性があります。例えば、完成または行われている臨床試験における臨床試験データの損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり破損したり、あるいは機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは重大な意外な損失、費用、責任を招く可能性があり、私たちは訴訟や名声の被害に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発は延期される可能性がある。
さらに、ネットワークセキュリティ脅威および報告のイベントは、持続的な軍事衝突、いくつかの米国の外交関係および遠隔作業スケジュールの増加を含む頻度、複雑性、強度で増加しており、特に、それらが私たちのサプライチェーン内のサプライヤー、顧客、またはサプライヤー、および他の会社に影響を与える場合には、ますます発見が困難になっている。ネットワークセキュリティ脅威または事件は、合法的な電子メールに偽装することによってマルウェアを配備すること、または社会工学を使用して、従業員が会社のコンピュータネットワークおよびシステムにアクセスする証拠を得ること、および会社のネットワーク防御を破壊するための様々な他の計画および方法を含むことができる。アクセス権限を得ると，不正行為者は敏感な情報を盗み，大量の財務支出を必要として会社システムや文書を回復する恐喝ソフトウェアを実装したり，様々な異なる創造的な方法で深刻な破壊を起こしたりすることができる.私たちは強力な検出、緩和、応答、そして回復プロトコルを持っているが、これらの合意が私たちの業務中断を効果的に防止し、機密、適切または敏感な情報が流用や腐敗から十分に保護されることを保証することはできない。私たちの主要な業務パートナー、製造業者、サプライヤーは同じリスクに直面しており、彼らのシステムが成功した攻撃は私たちの業務と運営に類似した負の影響を与える可能性がある。また、新たな米国証券取引委員会報告書は、重大なサイバーセキュリティ事件が発生した場合の具体的な開示を要求している。したがって、私たちのネットワークセキュリティ防御が最終的にこのようなイベントを効果的に阻止したとしても、名声障害および投資家、顧客、および患者の信頼喪失をもたらす可能性のあるいくつかのイベントを報告しなければならないかもしれない。私たちが知っている限り、私たちは今まで重大なサイバーセキュリティ事件を経験したことがない
私たちは私たちの業務で人工知能を使用するかもしれませんが、人工知能の使用を適切に管理する上での挑戦は、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々は人工知能(AI)ソリューションを我々の業務に統合する可能性があり，時間が経つにつれてAIの応用が我々の運営において重要になる可能性がある.私たちの競争相手や他の第三者は、私たちよりも早く、または彼らの業務に人工知能を組み込むことに成功するかもしれません。これは、私たちの効果的な競争能力を弱化させ、私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。また，人工知能アプリケーションが支援して生じる情報タイプに欠陥，不正確，あるいは偏見がある場合，我々の業務，財務状況，運営結果は悪影響を受ける可能性がある.人工知能の迅速な発展は、潜在的な政府の人工知能に対する監督管理を含み、大量の資源を必要とし、著者らの人工知能の実現を開発、テストと維持する必要があるかもしれない。
私たちは資産や業務を買収または剥離したり、他の会社や技術と協力したり投資したりする可能性があり、これらは私たちの経営業績を損ない、私たちの株主所有権を希釈し、私たちの債務を増加させ、あるいは巨額の費用を発生させる可能性があります。
私たちの業務戦略の一部として、私たちは、既存の技術や業務を拡大するために、資産や業務の買収または許可、または戦略同盟と協力を求め続けることができます。費用対効果に基づいてこれらの取引を識別したり達成したりしないかもしれませんが、これらの取引を行うために大量の資源がかかっているにもかかわらず、
私たちはこのような取引の予想収益を達成できないかもしれません。これらの取引のいずれも、私たちの財務状況、経営業績、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは適切な買収を見つけることができないかもしれません。もし私たちがどんな買収をすれば、私たちはこれらの買収を私たちの既存の業務に成功させることができないかもしれません。私たちは追加の債務を発生させ、株式を発行したり、それに関連する未知または負債を負担したりするかもしれません。買収された会社や資産の統合は、進行中の運営を混乱させる可能性もあり、より多くの人員を募集し、より多くの内部システムやインフラを実施する必要があり、特に商業資産を買収し、資源を管理する必要があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの既存の業務の発展に集中するだろう。私たちは適切な協力パートナーを見つけることができないかもしれないし、他の投資機会を決定することができず、そのような投資に関連する損失に遭遇する可能性があります。
任意の買収、許可、または協力に資金を提供するために、私たちは対価格として債務または普通株を発行することを選択することができる。そのような株式発行は私たちの株主の所有権を希釈するだろう。私たちの普通株価格が低いか変動が大きい場合、私たちは他の資産や会社を買収したり、私たちの株を対価格で取引に資金を提供することができないかもしれません。あるいは、私たちは公共資金や個人融資を通じて買収のための追加資金を調達する必要があるかもしれない。追加的な資金は私たちに有利な条項で提供されないかもしれないし、全くそうではないかもしれない。
さらに、私たちは、いくつかの業務および/または施設、合弁または少数の株式投資権益、子会社、流通業者、または製品カテゴリのすべてまたは一部を剥離または許可することができ、これは、収入または収益性の低下を招き、私たちの財務業績をより不安定にする可能性がある。私たちは、このような資産剥離または許可を追求する上で多くの資源が投入されているにもかかわらず、私たちに有利な条項に従って、予想される時間範囲でそのような資産剥離または許可を完了することができないかもしれない。このような取引が完了した後、私たちは、潜在的な訴訟、または負債、ならびに訴訟、規制事項または税務責任などに関連する買い手または許可された者の賠償によって増加するコストを含む、剥離または許可された業務に対して財務リスクを継続する可能性がある。このような資産剥離やライセンスは、経営陣のコア業務への注意を移し、従業員、顧客、またはサプライヤーの潜在的な問題を招く可能性もある。
わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
私たちの定款と私たちの定款の条項は、株主が有利と思うかもしれない合併、買収、または他の私たちの支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があり、私たちの株主がその株から割増取引を得る可能性があることを含む。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交代させることをより困難にし、株主が現在の経営陣を交代または罷免しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。私たちの取締役会は責任を持ってチームのメンバーを管理するように命じているので、これらの規定は逆に私たちの株主が私たちの管理チームの既存のメンバーを交換するいかなる試みにも影響を与える可能性があります。これらの条項には
•すべての役員が選挙で生まれたわけではなく、分類された取締役会を作る
•取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる
•株主が取締役会から取締役を除名することを制限する方法
•株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる
•株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない
•誰が株主総会を開催できるかを制限する
•私たちの取締役会が株主の承認なしに優先株を発行することを許可して、これらの優先株は“毒丸”を構築するために使用される可能性があり、それによって潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、私たちの取締役会の承認されていない買収を効果的に防止する
•議決権付き株式を発行した保有者の少なくとも67%の承認が必要であり、私たちの定款や定款のいくつかの条項を修正または廃止することができます。
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第2203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、15%を超える議決権を発行した株を所有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併しないことを禁止しています。
不利なグローバル経済状況は、実質的なグローバル危機、衛生流行病、軍事衝突または戦争、地政学的および貿易紛争または他の要因によるものであっても、我々の業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の業務は世界経済状況に非常に敏感であり、公衆衛生危機や流行病、政治·軍事衝突、貿易やその他の国際紛争、重大な自然災害(気候変動の結果を含む)、またはマクロ経済状況を乱す他の事件の悪影響を受ける可能性がある。
例えば、気候変化は、世界の気温、天気パターン、および極端な天気および自然災害の頻度および深刻さに悪影響を及ぼすことを含む、私たちの業務にリスクをもたらす可能性がある。ハリケーン、竜巻、地震、野火、洪水などの自然災害と極端な天気条件は、私たちの施設、従業員、顧客、患者に物理的リスクを構成し、私たちのサプライチェーンの運営を乱し、運営コストを増加させる可能性があります。
また、貿易政策や地政学的紛争(中国と台湾との関係を含む)や他の国際紛争は、関税、制裁、その他の国際貿易を制限する措置をもたらす可能性があり、特にこれらの措置が部品や原材料を調達する地域で発生した場合、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。米国と中国との緊張関係により、米国は中国大陸から輸入された商品に一連の関税、その他の商業制限を課している。関税は私たちが調達した部品と原材料のコストを増加させる。各国はまた、貨物、技術、またはデータの輸出入を制御するなど、他の措置をとる可能性があり、これは私たちの業務やサプライチェーンに悪影響を及ぼす可能性がある。これらの緊張の持続的な激化に伴い、米国または中国政府が特定の製品、業界または会社(私たちの中の1つの製品の独占サプライヤー無錫を含む)に対するより的確なやり方は、ポンビリーを含む、私たちの製品を効果的に製造し、流通する能力に著しく影響する可能性がある™+Opfolda™患者の需要や財務予測を満たす能力に実質的な影響を与えている
また、最近の世界的な事件は、世界の労働力、組織、経済、金融市場に悪影響を与え続け、景気後退、インフレ、市場変動の激化を招くだろう。軍事衝突と戦争(例えば、ロシアとウクライナ、イスラエルとハマスの間の持続的な衝突、および紅海危機とその運航と物流への影響)、テロ攻撃、ベネズエラの不安定、他の地政学的事件、高インフレ、上昇している金利、銀行倒産と関連する金融不安定と危機、およびサプライチェーン問題は、世界経済の様々な面で激化した動揺と破壊をもたらす可能性がある。このような衝突による敵対行動の性質、規模、持続時間は不確定であり、制裁および反制裁の潜在的な影響、または世界経済と市場への報復的なネットワーク攻撃を含み、市場の変動と不確実性の増加を招き、これは私たちの業務と運営に影響を与えるマクロ経済要素に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの普通株の価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の市場価格の変動は大きく、多くの要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。これらの要因には、本10-K表年次報告で議論された要因に加えて、以下のような要因が含まれる
•競争力のある製品や技術の成功
•私たちの製品または候補製品または競争相手の製品または候補製品に対する規制行動；
•競争相手と比較して、私たちの成長率の実際や予想変化は
•私たちまたは他の人に提起された特許侵害や他の訴訟の結果かもしれません
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、合弁企業、協力、または資本約束を発表します
•候補製品や競争相手の臨床試験結果
•EU、イギリス、アメリカ、その他の国の規制や法律の発展；
•特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争；
•キーパーソンの採用や退職
•私たちの製品または私たちの任意の候補製品または臨床開発計画に関連する費用レベル
•私たちの四半期の経営業績の実際または予想の変化
•私たちが追加の候補製品または製品を得るために行った努力の数量と特徴
•新製品やサービスは私たちや競争相手が発売します
•投資界の推定および予測を達成できなかったか、または他の方法で大衆に提供される可能性のある推定および予測
•財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化；
•私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い
•投資家は会社の評価の変動は私たちと互角だと思っています
•株価と出来高の変動は、私たちの株の出来高水準が一致しないことに起因する
•追加的な資金調達努力が発表されるか、または予想される
•私たち、私たちの内部人、または他の株主は私たちの普通株を売却します
•会計慣行の変化
•私たちに提起された訴訟や他のクレーム
•医療支払い制度の構造を変え
•製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況
•一般的な経済、業界、市場状況
•私たち、私たちの競争相手、または私たちの業界に関する研究報告、または証券または業界アナリストの正または負の提案を発表したり、研究報告を撤回したりする
•他の事件や要因の多くは私たちがコントロールできないことです
•“リスク要因”の節で述べた他の要因。
また，株式市場，特に製薬やバイオテクノロジー会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。上記のいずれのリスクまたは上記範囲の広い任意の他のリスクの実現は、我々普通株の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは製薬やバイオテクノロジー産業で運営されているので、これらの要素が私たちの業界や私たちの製品に影響を与えるなら、私たちは特にこれらの要素の影響を受けやすい。過去、証券集団訴訟は会社の株価が変動した後に提起されることが多かった。このようなタイプの訴訟は、巨額の費用を招き、私たちの経営陣の関心や資源を分散させる可能性があり、判決を履行したり、訴訟を終わらせたりするために多額のお金を支払う必要があるかもしれない。
私たちの総流通株の大部分は市場で販売されるかもしれない。これは私たちの業務が良好であっても、私たちの普通株の市場価格を大幅に下落させる可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。いくつかの条件の制限の下で、私たち普通株のいくつかの保有者は、彼らの株式に関する登録声明を提出すること、または彼らの株を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含めることを要求する権利がある。S-8登録表に株式補償計画によって発行可能なすべての普通株式を登録しました。そのため、これらの株は発行後に公開市場で自由に販売することができるが、付属会社に適用される数量に制限されている。また、私たちの一部の従業員、幹部、および役員は、時々私たちの普通株を売却することを規定している規則10 b 5-1計画に加入しているか、または加入する可能性がある。ルール10 b 5-1計画によれば、仲介人は、従業員、役員、または役員のさらなる指示を必要とすることなく、従業員、取締役または役員が計画に入る際に確立されたパラメータに基づいて取引を実行する。規則10 b 5−1計画は、場合によっては修正または終了される可能性がある。我々の従業員、役員、取締役も、重大な非公開情報を把握することなく、ルール10 b 5-1計画以外の追加株を購入または売却することができる。2021年9月、私たちは、合計8，349，705株の普通株を購入するための私募資本金権証を含む証券購入契約を締結し、1部当たりの資本金権証の購入価格は10.17ドルである。事前出資株式権証(その中の一部はすでに行使された)の初期行権価格は1株当たり0.01ドルであり、初期発行後の任意の時間に、各所有者が適宜(I)即時使用可能な資金全数で行使行権証で購入した普通株式数の初期株式価格を支払うことができ、あるいは(Ii)現金行使がない場合、所持者は行権証を行使する際に事前出資株式証に記載されている式に基づいて決定された普通株式純額を受け取ることができる。2022年11月、私たちは“市場で発行する”ことを発表し、この計画によると、私たちの普通株式を発行して販売することができ、総発行額は250，000，000ドルに達する。最後に、2023年10月に、私たちはBlackstoneと1株12.16ドルの購入価格で2，467，104株の私たちの普通株を私募することに合意した。
私たちはナスダック世界市場で上場を続ける資格を得ることができないかもしれませんが、投資家の株売却の難しさを増すかもしれません。
私たちの普通株はナスダック世界市場に上場したり、ナスダックと呼んでいます。ナスダック上場企業として、私たちは1株当たり1.00ドルの最低終値と少なくとも1，000万ドルの株主権益を維持することを含む、ナスダックが世界市場に組み入れられた持続的な上場要求を満たさなければならない。私たちは私たちが持続的な上場の要求を守ることができることを保証することができないし、私たちの普通株が将来ナスダックから撤退しないという保証もない。もし私たちの普通株がナスダックによって買収されたら、私たちは重大な不利な結果に直面するかもしれません
•私たちの証券の市場オファーは限られています
•証券の流動性が減少しています
•私たちの株が“細価格株”であることを確認することは、私たちの株を取引するブローカーに、より厳しい規則を遵守することを要求し、二次取引市場での私たちの株の取引活動を減少させる可能性がある
•わが社のニュースやアナリストへの報道数は限られている
•将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告や不利な研究報告を発表しなければ、私たちの普通株の価格や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。もし証券や業界アナリストが私たちを開始したり続けたりしなければ、私たちの普通株の取引価格は否定的な影響を受けるだろう。もし私たちが証券や業界アナリストの報告を得たら、1人以上の追跡アナリストが私たちの普通株格付けを引き下げたら、私たちの普通株の価格は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちを報道しなくなったり、私たちに関する定期報告書を発表できなかったりすれば、私たちの普通株を購入する興味が減少する可能性があり、これは私たちの普通株の価格や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは私たちの現金と現金等価物を使用する上で広範な自由裁量権を持っており、それらを有効に使用できないかもしれない。
私たちは現金と現金等価物の使用に広範な自由裁量権を持っており、投資家は私たちの経営陣が私たちの現金と現金等価物の使用に対する判断に依存しなければならない。私たちの経営陣は最終的にあなたの投資価値を増やす方法で現金と現金等価物を使用しないかもしれません。もし私たちが私たちの現金と現金等価物を有効に使用できなければ、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、私たちの製品と候補製品の開発を延期する可能性がある。それらが使用される前に、私たちは私たちの現金と現金等価物を短期または長期、投資レベル、利息証券に投資するかもしれない。このような投資は良い収益を生むことができないかもしれない。私たちが株主価値を高める方法で投資したり、私たちの現金と現金等価物を使用しなければ、予想される財務結果を達成できない可能性があり、これは私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちのいくつかの技術や製品のための特許を求める以外に、私たちは、特許を取得していないノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持している。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密に接触した可能性があるか、または接触したすべての当事者とこれらの協定に署名したことを保証することができません。私たちとこのような合意に署名したどちらもこの合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手によって獲得されたり、独立して開発されたりすれば、私たちの競争的地位は損なわれるだろう。
訴訟は私たちの業務、財務状況、運営結果、または流動性に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの業務は、従業員、消費者、サプライヤー、競争相手、知的財産権所有者、株主、政府機関、その他の個人訴訟、集団訴訟、行政訴訟、規制訴訟、Hatch-Waxman、または他の訴訟によるリスクに直面しています。例えば、私たちと私たちの一部の現職と元官僚たちは以前、私たちの証券集団訴訟の当事者でしたが、これらのすべての訴訟は和解または却下されました。私たちは現在ハッチ-ワックスマン社の訴訟に参加しています。訴訟の結果、特に集団訴訟、監督管理訴訟と知的財産権クレームは、評価或いは数量化が困難である。これらのタイプの訴訟では、原告は非常に大きなまたは不確実な金額の回収を要求する可能性があり、これらの訴訟に関連する潜在的損失の規模は長い間未知である可能性がある。また、その中のいくつかの訴訟は、私たちに不利または私たちによって和解すれば、私たちの全体の連結財務諸表に重大な負債をもたらす可能性があり、あるいは私たちの業務運営を変更する必要があれば、私たちの経営業績にマイナスの影響を与える可能性があります。起訴されたり、訴訟を弁護する費用が高いかもしれない。訴訟に関連した負の宣伝も存在する可能性があり、告発が事実かどうか、あるいは最終的に責任があるかどうかにかかわらず、お客様の業務に対する見方にマイナスの影響を与える可能性があります。したがって、訴訟は私たちの業務、財務状況、運営結果、または流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは雇用に関連したクレームと損失に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちが労働力規模を拡大し続けるにつれて、潜在的な雇用に関するクレームリスクも増加するだろう。したがって、私たちは、差別、セクハラ(性またはその他)、不法終了または報復、現地、州または連邦労働法違反、傷害、および賃金規定違反を含むが、これらに限定されない雇用問題に関連するクレーム、告発、または法的訴訟を受ける可能性がある。もし私たちが雇用関連の1つ以上のクレーム、告発、または法的手続きの制約を受けた場合、私たちはそのようなクレームの弁護、調査、和解、または他の処置で巨額の費用、損失、または他の責任を招くかもしれない。経済的影響に加えて、私たちはこのようなクレーム、告発、法律手続きによって名声被害を受ける可能性があり、このようなクレーム、告発、法律手続きの調査、弁護、起訴は私たちの業務と運営に大きな妨害を与える可能性がある。政策と手続きを持っていますが
私たちはどこでもこのような危険を減らすことはできないが、私たちはこのような政策と手続きが有効であることを保証することもできず、私たちがこのようなクレーム、告発、または法的手続きの影響を受けないという保証はない。
項目1 B.未解決の作業者意見
ない。
項目1 C：ネットワークセキュリティ問題について
会社取締役会(“取締役会”)は、顧客、顧客、業務パートナー、従業員の信頼と信頼を維持することの重要性を認識している。取締役会は会社を監督する企業リスク管理計画(“ERMP”)に積極的に参加し、ネットワークセキュリティは会社全体の企業リスク管理方法の重要な構成部分である。会社のネットワークセキュリティ政策、標準、プロセスと実践は会社のERMPに統合され、国家標準と技術研究所が構築した公認フレームワークと他の適用される業界標準に基づいている。全体的に、会社はシステムの機能を越えた方法でネットワークセキュリティリスクに対応することを求めており、この方法の重点は、ネットワークセキュリティ脅威を識別、予防、緩和し、ネットワークセキュリティイベントが発生した時にそれに反応することによって、会社が収集し、格納している情報の機密性、安全性、および可用性を維持することである。
リスク管理と戦略
会社全体の企業リスク管理方法の重要な要素の1つとして、会社のネットワークセキュリティ計画は以下の重要な分野に重点を置いている
•管理： “ガバナンス”というタイトルの下でより詳細に議論されているように、ネットワークセキュリティの取締役会の監督は、会社のERMP全体を監督し、定期的に全体取締役会に報告する取締役会の監査およびコンプライアンス委員会に委託されている。会社の首席情報官(“CIO”)、首席コンプライアンス官、その他の経営陣のメンバーは定期的に監査とコンプライアンス委員会に報告し、ネットワークセキュリティは常設会議の議題である。
•連携方法： 会社はシステム、機能を跨ぐ方法を実施して、ネットワークセキュリティの脅威と事件を識別、予防と緩和し、同時に制御とプログラムを実施し、あるネットワークセキュリティ事件の迅速なアップグレードを規定し、管理層は適時にこのような事件の公開開示と報告に関する決定を下すことができる。
技術保障措置： 同社は、ファイアウォール、侵入防御·検出システム、アンチマルウェア機能とアクセス制御、全天候型セキュリティ監視、脆弱性評価およびネットワークセキュリティ脅威情報による評価および改善された他の制御措置を含む、会社の情報システムをネットワークセキュリティ脅威から保護するための技術保障措置を配備している。
•イベント応答と回復計画： 会社は、ネットワークセキュリティイベントに対する会社の応答に対応し、定期的にこのような計画をテストし、評価するために、システムのイベント応答と回復計画を構築し、維持している。
•第三者リスク管理： 当社は、当社のシステムのプロバイダ、サービスプロバイダ、および他の外部ユーザ、および第三者システムに影響を与えるネットワークセキュリティイベントが発生した場合に、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性のある第三者システムを含む、システムのリスクに基づく方法で、第三者が提案したネットワークセキュリティリスクを識別し、監視することを主張している。
•教育と意識： 同社はすべての人員に定期的、強制的なネットワークセキュリティ訓練を提供し、1つの手段として、会社の従業員に有効なツールを把握させ、会社のネットワークセキュリティシステムに対する潜在的あるいは実際の脅威を識別、対応、伝達する。また、これらの訓練は会社員が絶えず発展する情報安全政策、標準、プロセスと最適実践を適時に理解できるようにした。
同社はネットワークセキュリティの脅威と事件に対応するための政策、基準、プロセス、やり方を定期的に評価·テストしている。これらの努力は、監査、評価、デスクトップ演習、脅威モデリング、脆弱性テスト、および他の評価に重点を置いた幅広い活動を含む
私たちのネットワークセキュリティ措置と計画の有効性。会社はまた、第三者を招いて、情報セキュリティ成熟度評価、監査、および私たちの情報セキュリティ制御環境と運営有効性の独立審査を含む、私たちのネットワークセキュリティ対策を評価します。これらの作業の結果と調査結果は監査·コンプライアンス委員会に報告され、同委員会は適宜監査委員会に最新の状況を通報する。管理層はその後、これらの調査結果を評価し、監査とコンプライアンス委員会の意見に基づいて、適切なステップを取って会社のネットワークセキュリティ政策、基準、プロセス、やり方を調整し、状況に応じていかなる弱点、格差、あるいは発見を強化または解決する。
本年度報告Form 10-Kの日付まで、当社の業務戦略、経営業績、財務状況を含む当社の業務戦略、経営業績、財務状況を含む当社に重大な影響を与える可能性のあるネットワークセキュリティ脅威によるいかなるリスクも知っていません。
統治する
取締役会はネットワークセキュリティの監督を会社の監査とコンプライアンス委員会に委託しており、同委員会はERMP全体の過程を監督する責任がある。上述したように、ネットワークセキュリティは、ネットワークセキュリティリスク、検出プロトコル、災害復旧準備、脅威環境、ネットワークセキュリティ分野の最新の発展(会社または会社の主要なサプライヤーに影響を与える既知のイベントを含む)、進化し続ける基準、脆弱性評価、第三者と独立審査、技術傾向、および会社の同業者および第三者に関連する情報セキュリティ考慮要因の陳述および報告について、会社首席情報官に定期的に聴取する監査·コンプライアンス委員会の長期的な議題である。現在のネットワークセキュリティフレームワークの下で、監査およびコンプライアンス委員会は、既定の報告のハードルに適合する任意のネットワークセキュリティイベントに関する情報と、任意のこのようなイベントに関する持続的な最新状況とをタイムリーに受信する。監査およびコンプライアンス委員会は、このような脅威が満足できる解決されるまで、取締役会全員に適宜通知する。また、サイバーセキュリティはグローバルリスク委員会の常設議題でもあり、定期的に実行委員会や上級指導者チームに最新状況を通報している。
最高経営責任者は、最高経営責任者、最高財務責任者、最高経営責任者、最高法務官、最高人事官と協力し、会社の情報システムをネットワークセキュリティの脅威から保護するための計画を会社全体で実施し、会社のイベント応答および回復計画に基づいて任意のネットワークセキュリティ事件に迅速に対応する。会社のネットワークセキュリティリスク管理計画の成功を促進するために、社内にはネットワークセキュリティ脅威に対応し、ネットワークセキュリティ事件に対応するための多学科チームが配置されている。首席情報官は，情報技術部副総裁を務め，ネットワークセキュリティプロジェクトを直接担当し，大手上場企業の首席情報セキュリティ官を担当し，いくつかの大型医療機関の首席情報セキュリティ官を含む情報技術と情報セキュリティ分野で24年以上リーダーを務めている.CIOは認証情報システムセキュリティ専門証明書、工学学部学位、MBA学位、工学博士号を持っている。
第2項：すべての財産を管理する
次の表には2023年12月31日までの私たちの現在重要な賃貸物件の情報が含まれています
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 位置 | | 近似値
平方フィート | | 使用 | | 賃貸借期限(1) |
アメリカペンシルバニア州フィラデルフィア | | 50,816 | | | オフィスと実験室 | | 2034年9月 |
| マロ、イギリス | | 36,796 | | | オフィス | | 2028年8月 |
| アメリカニュージャージー州プリンストン | | 29,972 | | | オフィス | | 2034年1月 |
______________________________
(1)これには私たちが必ず行使する理由があるレンタル期間選択権が含まれている。
上記のほか、アメリカと私たちが業務を行っている他の国際司法管轄区に事務所を設置しています。私たちは私たちの現在のオフィスと実験室施設が十分で、私たちの現在と予想されている需要に適していると信じている。私たちは必要な範囲内で、商業的に合理的な価格でもっと多くの施設をレンタルしたり、購入することができると信じています。
3つ目：法的訴訟を継続する
この請求項で提供される資料は、本報告第8項に記載された連結財務諸表に付記されている15“法律手続き”に記載されている資料に組み込まれる。
4つ目：炭鉱の安全情報開示
ない。
第II部
第五項：登録者普通株、関連株主事項及び発行者が株式証券を購入する市場を構築する
私たちの普通株の市場
我々の普通株は2007年5月31日からナスダック全世界市場で看板取引を行い、取引コードはFoldである。その前に、私たちの普通株は市場を公開しなかった。ナスダック世界市場によると、私たちの普通株の2024年2月13日の終値は$12.80一株ずつです。2024年2月13日現在、私たちの普通株式の記録保持者は17人です。
配当をする
私たちは私たちの配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの業務の発展と成長に資金を提供するために、未来のどんな収益も維持するつもりだ。予測可能な未来に、私たちは株主に現金配当金を発表したり、支払うつもりはない。
最近売られている未登録証券
ない。
[パフォーマンスチャート]
以下の業績グラフは、過去5年度の我々普通株の累積総収益率とナスダック総合指数(米国)を比較したものである同期にはナスダックバイオテクノロジー指数もありますグラフは、過去5会計年度の各年度末に、私たちの普通株に投資した100ドルの価値を示しています。適用された米国証券取引委員会規則によると、すべての価値はすべての配当に対して全額再投資を想定しているが、これまで我々の普通株は配当を発表していない。次の図に示す株主リターンは必ずしも未来の業績を代表するとは限らず、将来の株主リターンについていかなる予測もしたり認めたりしません。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 12/31/2018 | | 12/31/2019 | | 12/31/2020 | | 12/31/2021 | | 12/31/2022 | | 12/31/2023 |
| Amicus治療会社 | $100 | | $102 | | $241 | | $121 | | $125 | | $149 |
| ナスダック複合体 | $100 | | $135 | | $194 | | $236 | | $157 | | $223 |
| ナスダック生物技術は | $100 | | $124 | | $156 | | $155 | | $137 | | $146 |
この図に含まれる株価表現は，必ずしも未来の株価表現を示唆しているとは限らない.
発行人が株式証券を購入する
次の表は、2023年12月31日までの3ヶ月以内に私たちの普通株を購入するいくつかの情報を提供します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 期間 | | 購入株式総数(1) | | 1株平均支払価格 | | 公開発表された計画または計画の一部として購入した株式総数 | | 計画または計画に基づいて購入可能な最大株式数(または近似ドル価値) |
| 2023年10月1日から2023年10月31日まで | | 47,887 | | | $ | 10.46 | | | — | | | — | |
| 2023年11月1日から2023年11月30日まで | | 12,420 | | | $ | 10.66 | | | — | | | — | |
| 2023年12月1日から2023年12月31日まで | | 38,804 | | | $ | 13.61 | | | — | | | — | |
| 合計する | | 99,111 | | | $ | 11.72 | | | — | | | — | |
______________________________
(1)制限株式奨励の付与に関する税金を支払うために源泉徴収された普通株式を代表する。
第6項。以下の内容：[保留されている]
プロジェクト七、会社経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
概要
我々は世界的な患者を中心としたバイオテクノロジー会社であり，まれな疾患を治療する新薬の発見，開発，提供に専念している。現在の治療法を淘汰し，患者に顕著な利点を提供し，一流あるいは最適な治療法となる可能性のある最高の質の治療法を提供することが求められている。私たちが販売している2つの療法はGalafoldです®ファブリー病患者に対する最初の経口単一療法は従順な遺伝子変異とポンペイ炎を持っています™+Opfolda™これは，遅発性ポンポン病患者の重要な疾患関連組織の活性酵素吸収を改善するための新しい治療法である。
ギャラフォード®(“ミキャスト”とも呼ばれる)米国、EU、イギリス、日本を含む世界40カ国以上で承認された。またGalafoldは®米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している。
ポンビルティ™+Opfolda™2023年、この薬は米国、EU、イギリスの3つの最大のポンペイ市場で承認された。現在、世界の衛生当局に複数の規制文書と精算手続きを提出している。さらにポンビルティは™+Opfolda™ 米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している。
総合経営成果
以下の議論は、本報告の他の部分に記載されている連結財務諸表および関連説明とともに読まなければならない。 以下の部分では，2023年と2022年の項目および2023年と2022年の間の同比比較を一般的に検討する。2021年プロジェクトに関する検討および2022年と2021年の間の年次比較は本10-K表には含まれておらず、会社が2022年12月31日までの財務年度10-K表年次報告の第2部分第7項で見つけることができ、これらの比較はここで引用して参考とする。
2023年12月31日までの年度と2022年12月31日までの年度との比較
次の表は、当社の業務の厳選された財務情報を提供します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 十二月三十一日までの年度 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 変わる |
| 製品純売上高 | | $ | 399,356 | | | $ | 329,233 | | | $ | 70,123 | |
| 販売原価 | | 37,326 | | | 38,599 | | | (1,273) | |
| 商品販売コストが製品販売純額のパーセントを占める | | 9.3 | % | | 11.7 | % | | (2.4) | % |
| 運営費用： | | | | | | |
| 研究開発 | | 152,381 | | | 276,677 | | | (124,296) | |
| 販売、一般、管理 | | 275,270 | | | 213,041 | | | 62,229 | |
| 価格の公正価値変動に対処するか、またはある | | 2,583 | | | 1,078 | | | 1,505 | |
| 資産減価損失 | | 1,134 | | | 6,616 | | | (5,482) | |
| 減価償却および償却 | | 7,873 | | | 5,342 | | | 2,531 | |
| その他(費用)収入： | | | | | | |
| 利子収入 | | 7,078 | | | 3,024 | | | 4,054 | |
| 利子支出 | | (50,149) | | | (37,119) | | | (13,030) | |
| 債務返済損失 | | (13,933) | | | — | | | (13,933) | |
| その他の収入 | | (15,886) | | | 4,176 | | | (20,062) | |
| 所得税給付 | | (1,483) | | | 5,471 | | | (6,954) | |
| 普通株主は純損失を占めなければならない | | $ | (151,584) | | | $ | (236,568) | | | $ | 84,984 | |
製品の純売上高2023年12月31日までの1年間で、製品純売上高は前年より7010万ドル増加した。成長は主にGalafoldの持続的な増加によるものです®アメリカ、ヨーロッパ、日本市場、私たちのPombilitiビジネスで発売されました™+Opfolda™ヨーロッパとアメリカで
販売原価それは.販売コストには、我々の商業製品の製造コストとGalafold製品の純売上に関する特許権使用料が含まれています®それは.販売コストが製品販売純額に占める割合が2.4%低下したのは、主に前年の在庫償却によるものである。一部販売可能な在庫は監督管理の承認前にすでに研究開発コストとして支出されているため、販売商品のコストと関連毛利は未来に販売された商品のコストと毛利を反映できるとは限らない。
研究と開発費用次の表は、開発中の候補製品ごとの主要製品開発計画と、候補製品ごとの自己負担第三者費用をまとめたものである
| | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 十二月三十一日までの年度 |
| プロジェクト | | 2023 | | 2022 |
| 第三者直接プロジェクト費用 | | | | |
ギャラフォード®(ファブリー病) | | $ | 12,928 | | | $ | 15,012 | |
ポンビルティ™+Opfolda™(ポンペイ病) | | 58,826 | | | 99,584 | |
| 遺伝子治療計画 | | 872 | | | 48,948 | |
| 臨床前と他のプロジェクトは | | 1,681 | | | 124 | |
| 第三者直接プロジェクト総費用 | | 74,307 | | | 163,668 | |
| その他のプロジェクトコスト | | | | 1 |
| 人員コスト | | 62,492 | | | 82,386 | |
| その他のコスト | | 15,582 | | | 30,623 | |
| その他のプロジェクトの総コスト | | 78,074 | | | 113,009 | |
| 研究開発総コスト | | $ | 152,381 | | | $ | 276,677 | |
研究·開発コストが1億243億ドル減少したのは，主にわれわれの遺伝子治療組み合わせが戦略的に奪われ，前年の契約脱退コストが確認されたためである。また，臨床製造コストの低下によりポンペイ疾患計画の支出が減少した。私たちのプロジェクトを支援するために資源を再分配するので、人員と他のコストは減少します™+Opfolda™ Galafoldのビジネスは成長し続けています®.
販売、一般、管理費用販売、一般、管理費用が6220万ドル増加したのは、主に私たちのPombilitiをサポートするためにリソースを再分配することに関連する人員コストのためです™+Opfolda™商業打ち上げと第三者専門費用。
資産減価損失550万ドル減少したのは，主に前年にわれわれの遺伝子治療組み合わせが戦略的に奪われ，資産減価損失が確認されたためである。
債務返済損失それは.2023年10月、当社は2026年満期の高級担保定期融資の未償還元金、課税利息、前払い保険料を自発的に前払いします。債務の早期返済により、総合業務報告書は1390万ドルの債務弁済損失を確認した。
利息支出。2023年12月31日までの1年間で、利息支出は1300万ドル増加した。この増加は債務変動金利が年々上昇していることによるものだ
その他の収入それは.2 010万ドルの差は、主に外貨残高の再計量による為替変動と関係がある。
所得税支出2023年12月31日までの年間所得税支出は150万ドル。私たちは他の管轄区域で所得税を払わなければならない。私たちの納税義務は私たちが経営している多くの司法管轄区域間の税引き前収益の分配に大きく依存しています。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの財務状況と経営結果の議論と分析は私たちの財務諸表に基づいており、私たちはアメリカ公認会計原則(アメリカ公認会計原則)に基づいて作成しています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表日に報告された資産および負債の報告金額およびまたは有資産および負債の開示、ならびに報告期間内の報告の収入および費用に影響を与えるために、推定および仮定を行う必要がある。続いて、私たちは、以下でより詳細に説明するものを含む、私たちの推定と判断を評価する。我々は歴史的経験や当時の状況では合理的な様々な他の要因を推定していると考えられるが，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となっており，そのような資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。私たちは次の討論が私たちの重要な会計政策を代表すると信じている。
収入確認
私たちの製品の純売上高にはGalafoldの売上が含まれています® ファブリー病や脳室炎の治療に使われています™+Opfolda™ ポンペイ病の治療に使われています私たちは販売収入を記録しており、私たちの製品はビジネスベースで、あるいは精算の早期訪問計画によって得ることができます。私たちの製品を注文します 通常はディーラーと薬局から受け取りますが、最終支払者は通常政府当局です。
顧客に対する義務が履行されると、薬局やディーラーが私たちの製品統制権を獲得したときに収入を確認します。取引価格は私どもの顧客契約における固定対価格から可変対価格推定を差し引いて決定されます。可変対価格は主に外国とアメリカ政府プロジェクトの割引とリベートを含み、契約手配或いは法定義務によって推定され、これらの手配或いは法定義務は製品と支払人によって異なる可能性があり、関連販売が発生した同時期に記録されている。
評価には、私たちの実際の歴史的経験、お客様の組み合わせ、現在の契約と法定義務、在庫ルートレベルを評価する必要があります。どの販売がどのような収入希釈項目の影響を受けるかを推定し、政府計画ガイドラインまたは契約義務の変更を考慮するために、どの販売がどのような収益希釈項目の影響を受けるかを推定し、実際の返却点または割引の推定に影響を与えることになります。収入の程度は、収入が今後一定期間で大きな逆転が起こらない可能性が高いことを確認した。これらの見積り数は，実際に受信した考慮状況とは異なる可能性がある.私たちは既知の変化を反映するために、各報告期間でこのような推定数を評価する。
流動性と資本資源
私たちの巨額の研究開発支出とGalafoldを支援するビジネス組織の設立によって® そして ポンビルティ™+Opfolda™私たちは2002年に設立されて以来利益を上げておらず、運営赤字が発生している。私たちは従来、株式発行、製品収入、債券発行、協力、その他の融資手配を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。
流動資金源
2022年11月、私たちはゴールドマン·サックス有限責任会社と市場での株式計画(“ATM計画”)を作成する販売契約を締結し、この計画によると、私たちの普通株を売ることができ、総発売総収益は250.0ドルに達する。2023年12月31日までの1年間に，ATM計画により1株あたり12.50ドルの加重平均公開発行価格で合計5，244，936株を発行·売却し，純収益は6，310万ドルであった。2023年12月31日現在、現金自動支払機計画によると、184.4ドルの株が発行·販売されている
2023年10月、私たちは2029年満期の高級保証定期ローンを締結しました。費用と支出を差し引くと、この取引の純収益は387.4ドルだった。2029年に満期となる高級担保定期融資に関する権利証や株式転換機能はない。同時に、Blackstoneが管理する基金と証券購入協定を締結し、1株12.16ドルの買い取り価格で合計2，467，104株の普通株を私募した。私募の収益は、発行コストを差し引いて2980万ドル。私たちは2029年に満期になった高級保証定期融資と私募の収益を使って、未返済の元金、課税利息、前払いプレミアムを含む2026年満期の高級保証定期ローンを前払いします。
2021年9月に、著者らはいくつかの投資家と証券購入協定を締結し、私募合算で計11，296，660株の当社普通株で、1株当たりの購入価格は10.18ドルであり、そして1株当たりの事前融資権証10.17ドルの購入価格で、合計8，349，705株の普通株を購入した。これらの個人配給の純収益は約1兆998億ドルだった。
キャッシュフロー検討
2023年12月31日現在、私たちは2.862億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。私たちが様々な利下げツールに投資した現金は、アメリカ政府機関や通貨市場口座の債務を含む流動性と元本の即時需要を超えている。どんな可能な場合でも、私たちは集中度とリスクの程度の潜在的な影響を最小限に抑えるように努力している。金融機関との現金残高は保険限度額を超えていますが、このような現金残高は何の損失もないと予想されます。現金、現金等価物、および有価証券に関するより詳細な情報は、当社の連結財務諸表に付記されている“-4.現金、現金等価物、有価証券、および制限現金”を参照されたい。
経営活動に使われている現金純額
2023年12月31日までの1年間、運営に使用された純現金は6910万ドル。運営に使用された現金純額には、2023年12月31日までの年間純損失1兆516億ドルと、運営資産と負債の純変化4800万ドルが含まれ、8，610万ドルの株式補償と4440万ドルの他の非現金調整によって相殺された。営業資産の変化は，主に在庫が4460万ドル増加し，商業販売増加に関する売掛金が2010万ドル増加したことと，主に前納税に関する前払いや他の流動資産が810万ドル増加したことである。運営に使用されている現金純額も売掛金や売掛金の増加4920万ドルの影響を受けており、これはスケジュールによる未収利息、持続的な商業成長を支援する在庫購入、人員コスト、商業販売増加に関する販売リベートの増加に関係している。
2022年12月31日までの1年間、運営に使用された純現金は1兆666億ドルだった。運営に使用された現金純額には、2022年12月31日までの年間純損失2.366億ドルと運営資産と負債の純変化3990万ドルが含まれ、7650万ドルの株式補償と3340万ドルの他の非現金調整によって相殺された。営業資産の変化は主にGalafoldの商業販売増加により売掛金が1730万ドル増加したためである®Galafoldのビジネス活動をサポートするために、前払い資産および他の流動資産が620万ドル増加しました®在庫が530万ドル増加した。業務で使用されている現金純額も売掛金や売掛金が640万ドル減少した影響を受けており，これは契約製造や第三者開発サービスの支払いに関係しているが，Galafold商業販売増加に関する販売リベートや特許使用料増加分によって相殺されている®.
投資活動が提供する現金純額
2023年12月31日現在、投資活動が提供する現金純額は9，810万ドル。私たちの投資活動は主に購入、販売、投資満期日、そして資本支出を含む。投資活動が提供する現金純額は、有価証券の売却·償還のための1億972億ドルを反映し、有価証券購入のための9170万ドルと資本支出用の740万ドルを部分的に相殺した。
2022年12月31日までの年度、投資活動が提供する現金純額は9，230万ドル。私たちの投資活動は主に購入、販売、投資満期日、そして資本支出を含む。投資活動が提供する現金純額は、有価証券の売却と償還のための3億359億ドルと、私たちの財産や設備の売却からの340万ドルの収益を反映しているが、一部は有価証券を購入するための2億433億ドルと資本支出のための380万ドルで相殺されている。
融資活動から提供される現金純額
2023年12月31日までの年度、融資活動が提供する現金純額は6，170万ドル。融資活動が提供する現金純額は、主に2029年満期の高級担保融資純収益3.874億ドル、我々のATM計画に関する株式発行純収益6，310万ドル、Blackstoneと私募した純収益2，980万ドル、株式オプション行使収益1，030万ドルを反映している。融資活動が提供する現金純額は、私たちが2026年に満期になった4.08億ドルの高級担保融資の返済および制限株式単位の帰属に関連する従業員の源泉徴収税支払いの1790万ドルによって部分的に相殺される。
2022年12月31日までの年度の融資活動のための現金純額は750万ドル。融資活動のための現金純額は、主に制限株式単位の帰属に関連する従業員の源泉徴収税が支払われた1150万ドルを反映しているが、株式オプションを行使する430万ドルによって部分的に相殺される。
資金需要
私たちは、臨床試験に関連する費用を含む研究開発費のために、予測可能な未来に大量のコストが発生することが予想される。私たちの将来の資本需要は、複数の要因に依存する
•私たちの候補薬物の臨床試験の範囲、進展、結果、コスト
•脳炎を製造するコストを含む私たちの商業、臨床、臨床前研究のための薬品供給のコスト™(“ATP 200”または“α-グルコシダーゼ”とも呼ばれる)；
•私たちは時々候補薬剤の臨床前研究と後続の臨床試験の将来の結果を決定するかもしれません
•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果
•私たちの候補製品を検討することに関連する規制基準のどんな変化もあります
•当社の製品(Galafoldを含む)の製造、輸送、試験、開発、または商業化能力に影響を与える法律、ルール、または規制の変化®ポンビリー™+Opfolda™私たちの候補品や
•製品マーケティング、販売、流通を含む商業化活動のコスト
•競争する技術と他の不利な市場発展が現れた
•私たちの製品と候補製品の潜在的な市場機会の推定
•Galafoldを商業化する能力に成功しました®(“塩酸ミカスタット”とも呼ばれる)；
•ポンビリーの能力を商業化することに成功しました™+Opfolda™(総称して“AT−GAA”と呼ぶ)規制申請が承認された場合、EU、イギリス、米国、および他の場所で；
•Galafoldを含む十分な臨床的または商業的製品を製造または供給することができます® ポンビリーと™+Opfolda™;
•ギャラフェルドのために精算する能力を得ています® ポンビリーと™+Opfolda™;
•私たちは発売後の約束やGalafoldの持続的な規制承認の要求を満たすことができます®ポンビリーと™+Opfolda™;
•私たちはGalafoldに市場が認められる能力を得ています® ポンビリーと™+Opfolda™規制当局が承認した他の製品を開発したり買収したり
•特許出願および知的財産権関連クレーム(ハッチ-ワックスマン訴訟を含む)の準備、提出、起訴のコスト；
•ハッジ·ウェクスマン訴訟を含む、私たちが提起しているか、または他人に提起されている可能性のある訴訟の影響
•私たちは企業や製品や技術に投資しています
•私たちは買収した製品と技術を私たちの業務に統合することに成功したり、私たちの業務からの剥離に成功したり、私たちが取引の期待利益を完全に達成できないかもしれないこと、または予想よりも長い時間を必要とするかもしれないことを含む、既存の製品や技術の能力を除去することができるかもしれない
•私たちは、ライセンス契約、協力、パートナーシップ、または他の同様の手配を確立し、任意のこのような協力者からマイルストーン、特許使用料、または他の経済的利益を得ることができる
•新たに出現した環境、社会、ガバナンス基準、地方、州、国家レベルの気候報告要求に関連するコスト、およびこれらの基準を遵守する能力を含む
•私たちは情報技術システムを保護することに成功し、絶え間なく私たちのグローバル運営とサプライチェーンを維持することができます
•収入や運営支出や収益性に影響を与える他の指標を正確に予測することができます
•外貨為替レートの変動
•会計基準の変化。
私たちは公共または個人の債務や株式融資を通じて追加的な資金を求めることができる。私たちの現在の運営モデルによると、私たちは現在の現金状況は、予想収入を含めて、私たちの運営と進行中の研究計画に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じている。業務発展協力、パイプ拡張、製造能力投資の潜在的な影響は、私たちの長期資本需要に影響を与える可能性がある。
契約義務と約束
2023年12月31日現在、私たちが2029年に満期にした高級保証定期ローンの残りの満期日(予想満期日の利息支払いを含む)は623.4ドルです。詳細については、連結財務諸表の“-付記11.債務”を参照されたい。
私たちはいろいろな施設や設備でレンタルを経営しているテナントです。2023年12月31日現在、私たちの運営リース未割引現金負債は8980万ドルで、満期日は2034年度に達しています。より多くの情報については、連結財務諸表の“-付記12.リース”を参照してください。
我々とグラクソ·スミスクライン(GSK)との協力協定については，このプロトコルにより，Galafoldを開発して商業化するグローバル権利を獲得した®単一療法として、Fabry病を治療するERTに合わせて、グラクソ·スミスクラインは4000万ドルにのぼる承認と販売ベースのマイルストーン、米国以外の8つの主要市場の10代前後の等級別特許権使用料を取得する資格がある。2023年12月31日現在、この合意下の残りのマイルストーンは980万ドルである。より多くの情報については、連結財務諸表“-付記14.連携協定”を参照されたい。
私たちは私たちの第三者製造業者たちに拘束力のある多くの最低調達と製造約束を持っている。これらの調達·製造義務総額は2023年12月31日現在126.2ドルで、うち2024年と2025年にはそれぞれ8，390万ドルと4，230万ドルと予想されている。私たちの約束は可変で、数量に基づいて、固定されていない最低数量の契約と、罰金を支払うことなくキャンセルできる契約は除外されます。これらの購入義務は、私たちが2023年12月31日に総合貸借対照表に記録した金額を補充することです。
2023年12月31日と2022年12月31日まで、私たちは表外予定がありません
最近の会計公告
当社の連結財務諸表付記の“-付記2.重要会計政策の概要”を参照してください。
第7 A項には、市場リスクに関する定量的かつ定性的な開示が含まれる
市場リスクとは、金融商品の公正価値が金利、株価、信用、融資、為替レート或いはその他の要素の変化によって変化するリスクである。私たちの主な市場リスクの開放は私たちの現金、現金等価物、有価証券の金利変化と関係があります。私たちの投資を質の高い金融商品に置いて、主に通貨市場基金、資産支援証券、期限が1年未満のアメリカ政府機関手形であり、これらのツールは限られた金利と信用リスクの影響を受けていると思います。私たちのポートフォリオにおける証券はレバレッジ化されておらず、販売可能な証券に分類されており、短期的な性質のため、金利リスクが最も小さい。平均金利が1%(100ベーシスポイント)変化するごとに、2023年12月31日現在、ポートフォリオの時価総額は10万ドル増加または減少すると考えられます。私たちは現在金利リスクをヘッジせず、私たちの投資政策と一致しており、私たちはポートフォリオで派生金融商品を使用していません
私たちは可変金利債務の金利リスクに直面している。2023年12月31日に、2029年に満期になった4，000，000，000ドルの高級担保定期融資があり、金利は3カ月期の保証隔夜融資金利(“SOFR”)に等しく、金利下限は2.5%で、0.26161%の期限SOFR調整を加え、保証金は毎年6.25%である。私たちは2023年10月にこのローンを締結し、2029年満期の高級保証定期ローンと私募所得を使って2026年満期の高級保証定期ローンを早期返済する。私たちは現在私たちの可変金利債務をヘッジしていない。2023年12月31日までの年間で、我々の変動金利債務の年平均変動金利は11.7%である。変動金利債務の平均金利が100ベーシスポイント上昇または低下すると仮定すると、2023年12月31日現在の利息支出が410万ドル変化する
私たちはドル以外の通貨での取引が達成されたため、為替リスクに直面している。私たちは現在どんな外国為替ヘッジ活動にも従事していない。現在のリスクは主に現金、売掛金、会社間売掛金と未払い、外貨建て製品の純売上高に由来している。外貨為替レートの変動が私たちの国際製品販売に与えるプラスとマイナスの影響は、外貨為替レートが私たちの国際運営費用に与える自然、逆の影響によって部分的に緩和される可能性があります。外国為替レートが上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても、我々の総合財務諸表に実質的な影響を与えないと仮定する。
第8項：財務諸表及び補足データ
経営陣の連結財務諸表に関する報告書と
財務報告の内部統制
Amicus Treateutics，Inc.の経営陣は、会社の合併財務諸表と関連脚注を作成し、担当しています。これらの連結財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に従って作成されている。
私たちは財政報告書に対する十分な内部統制を確立して維持する責任がある。1934年の証券取引法で公布された規則第13 a-15(F)または15 d-15(F)条によると、財務報告の内部統制は、会社の主要幹部と主要財務官が設計またはその監督下で会社の取締役会、管理層、その他の人員によって実施されるプログラムと定義され、米国公認会計基準に基づいて財務報告の信頼性と外部目的の財務諸表の作成に合理的な保証を提供し、以下の政策と手続きを含む
•Amicus Treateutics，Inc.資産を合理的かつ詳細かつ正確に反映する記録を保存することと関連がある
•公認された会計原則に従って財務諸表を作成し、Amicus Treateutics，Inc.の収入および支出は、Amicus Treateutics，Inc.の管理層および取締役の許可に基づいてのみ行われるために、取引が必要として記録されることを合理的に保証する
•財務諸表に重大な影響を及ぼす可能性のある無許可買収、使用または処分Amicus Treateutics，Inc.の資産を防止またはタイムリーに発見することについて、合理的な保証を提供する。
その固有の限界のため、財務報告書の内部統制は誤った陳述を防止したり発見できない可能性がある。また，将来的にどのような有効性評価を行うかの予測は，条件の変化により制御不足のリスクが生じる可能性があり，あるいは政策やプログラムの遵守度が悪化する可能性がある.
私たちは2023年12月31日までの財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を評価した。この評価には，トレデビル委員会後援組織委員会(2013年枠組み)(“COSO”)が“内部制御枠組み−総合枠組み”で提案した基準を用いた。私たちの評価によると、2023年12月31日まで、これらの基準に基づいて、財務報告の内部統制に有効であると考えられます。
当社の2023年12月31日現在の財務報告内部統制有効性は、その報告書で述べたように、独立公認会計士事務所安永会計士事務所が監査している。この報告書は次のページに表示される。
日付：2024年2月28日 | | | | | | | | |
| /著者S/ブラッドリー·L·キャンベル | | /寄稿S/寄稿サイモン·ハートフォード |
| 社長と最高経営責任者 | | 首席財務官 |
独立公認会計士事務所報告
Amicus Treateutics，Inc.の株主と取締役会へ。
財務報告の内部統制については
我々は，テレデビル委員会後援組織委員会が発表した“内部統制−総合枠組み”(2013年枠組み)(COSO基準)で確立された基準に基づき，2023年12月31日までのS治療会社財務報告内部統制を監査した。COSO規格によれば，Amicus Treateutics，Inc.(当社)は2023年12月31日まですべての実質的な面で財務報告に対して有効な内部統制を維持していると考えられる。
また、米国上場企業会計監督委員会(PCAOB)の基準に従って、当社の2023年12月31日、2023年12月31日、2022年12月31日までの総合貸借対照表を監査し、2023年12月31日までの3年度の関連総合経営報告書、全面赤字、株主権益とキャッシュフローの変化、および2024年2月28日の関連付記と我々の報告について保留の有無について意見を発表した。
意見の基礎
当社の経営陣は、財務報告に対する有効な内部統制を維持する責任があり、添付されている“財務報告書と財務報告書の内部統制に関する管理層の報告”に掲載されている財務報告の内部統制の有効性を評価する。私たちの責任は私たちの監査に基づいて、会社の財務報告書の内部統制に意見を述べることです。私たちはPCAOBに登録されている公共会計士事務所で、アメリカ連邦証券法およびアメリカ証券取引委員会とPCAOBの適用規則と法規に基づいて、私たちは会社と独立しなければなりません。
私たちはPCAOBの基準に従って監査を行っている。これらの基準は、財務報告の有効な内部統制がすべての重要な面で維持されているかどうかを決定するために、合理的な保証を得るために監査を計画し、実行することを要求する。
我々の監査には，財務報告の内部統制を理解すること，重大な弱点があるリスクを評価すること，評価されたリスクテストに基づいて内部統制の設計·運用有効性を評価すること，および状況下で必要と考えられる他のプロセスを実行することが含まれる。私たちは私たちの監査が私たちの観点に合理的な基礎を提供すると信じている。
財務報告の内部統制の定義と限界
会社の財務報告に対する内部統制は、公認された会計原則に基づいて、財務報告の信頼性と外部目的の財務諸表の作成に合理的な保証を提供することを目的としたプログラムである。会社の財務報告に対する内部統制には、(1)会社の資産の取引および処分の記録を合理的かつ詳細かつ正確に反映する記録を保存することに関連する政策および手順、(2)公認された会計原則に従って財務諸表を作成するために取引が必要とされる合理的な保証を提供すること、会社の収入および支出は会社の経営陣および取締役の許可のみに基づいて行われること、の政策および手続きが含まれる。(三)財務諸表に重大な影響を及ぼす可能性のある不正買収、使用又は処分会社の資産の行為を防止又はタイムリーに発見し、合理的な保証を提供する。
その固有の限界のため、財務報告書の内部統制は誤った陳述を防止したり発見できない可能性がある。また，将来的にどのような有効性評価を行うかの予測は，条件の変化により制御不足のリスクが生じる可能性があり，あるいは政策やプログラムの遵守度が悪化する可能性がある. イセリンニュージャージー州
2024年2月28日
独立公認会計士事務所報告
Amicus Treateutics，Inc.の株主と取締役会へ。
財務諸表のいくつかの見方
Amicus Treateutics，Inc.(当社)2023年12月31日までと2022年12月31日までの連結貸借対照表，2023年12月31日までの3年度に関する総合経営表，全面赤字，株主権益とキャッシュフローの変化および関連付記(総称して“総合財務諸表”と呼ぶ)を監査した。総合財務諸表は、すべての重要な点で、2023年12月31日、2023年12月31日、2022年12月31日までの会社の財務状況、および2023年12月31日までの3年度の経営結果とキャッシュフローを公平に反映しており、米国公認会計原則に適合していると考えられる。
また、米国上場企業会計監督委員会(PCAOB)の基準に基づき、テレデビル委員会協賛組織委員会が発表した“内部統制-総合枠組み(2013枠組み)”で確立された基準に基づいて、2023年12月31日までの財務報告内部統制を監査し、2024年2月28日に発表した報告書に対して保留意見を発表した。
意見の基礎
これらの財務諸表は会社の経営陣が責任を負う。私たちの責任は私たちの監査に基づいて会社の財務諸表に意見を発表することです。私たちはPCAOBに登録されている公共会計士事務所で、アメリカ連邦証券法およびアメリカ証券取引委員会とPCAOBの適用規則と法規に基づいて、私たちは会社と独立しなければなりません。
私たちはPCAOBの基準に従って監査を行っている。これらの基準は、財務諸表に重大な誤報がないかどうかに関する合理的な保証を得るために、エラーによるものであっても不正であっても、監査を計画し、実行することを要求する。我々の監査には、財務諸表の重大な誤報リスクを評価するプログラム、エラーによるものであれ詐欺であっても、これらのリスクに対応するプログラムを実行することが含まれています。これらの手続きは、財務諸表中の金額および開示に関連する証拠をテストに基づいて検討することを含む。我々の監査には、経営陣が使用する会計原則の評価と重大な見積もり、財務諸表の全体列報を評価することも含まれています。私たちは私たちの監査が私たちの観点に合理的な基礎を提供すると信じている。
重要な監査事項
以下に述べる重要な監査事項とは、監査委員会に伝達または要求が監査委員会に伝達された当期財務諸表監査によって生じる事項である：(1)財務諸表に対して重大な意義を有する勘定または開示に関するものであり、(2)特に挑戦的で主観的または複雑な判断に関するものである。重要監査事項の伝達は、総合財務諸表に対する私たちの全体的な意見をいかなる方法でも変えることはなく、以下の重要な監査事項を伝達することによって、重要な監査事項またはそれに関連する勘定または開示について個別の意見を提供することはない。
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収入確認--可変対価格の計量
アメリカ以外の第三者割引と返金に適用されます |
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| 関係事項の記述 | 総合財務諸表付記2で述べたように、当社が確認した収入純額は可変対価格推定であり、主に第三者割引とリベートである。販売割引及びリベートは、販売会社製品の収入を確認する際に収入の減少として記録され、これは顧客が製品統制権を取得した時点で発生する。
監査は、販売割引と返却点の数および国/地域ごとの契約製品価格、割引および/または返却比率が異なるため、米国以外の販売割引や返却点が複雑である。 |
| 私たちが監査でどのようにこの問題を解決したのか | 我々は，割引と返却点の計算および計算に使用するデータ入力の制御を管理層が決定，評価，テストした.
販売割引およびリベートに関連する収入調整をテストするために、私たちのプログラムは、評価スケジュールの条項、使用方法の評価、重要な投入のテスト、および管理層が計算時に使用する基礎データの完全性、正確性、および関連性を含む。私たちは割引とリベートを得る契約権利を含む重要な販売契約と合意をチェックし、年内と年末に発行された貸方メモをテストした。また、実際の結果に基づいて経営陣が推定した歴史的正確性を評価した。 |
2003年以来、当社の監査役を務めてきました。
イセリンニュージャージー州
2024年2月28日
Amicus Treeutics，Inc.
合併貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金と現金等価物 | $ | 246,994 | | | $ | 148,813 | |
| 有価証券投資 | 39,206 | | | 144,782 | |
| 売掛金 | 87,632 | | | 66,196 | |
| 棚卸しをする | 59,696 | | | 23,816 | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 49,533 | | | 40,209 | |
| 流動資産総額 | 483,061 | | | 423,816 | |
| 経営的リース使用権資産純額 | 26,312 | | | 29,534 | |
財産と設備から減価償却累計を引いて#ドル25,429そして$22,2812023年12月31日と2022年12月31日にそれぞれ | 31,667 | | | 30,778 | |
無形資産、累計販売額を差し引いた#ドル2,510そして$02023年12月31日と2022年12月31日にそれぞれ | 20,490 | | | 23,000 | |
| 商誉 | 197,797 | | | 197,797 | |
| 他の非流動資産 | 18,553 | | | 19,242 | |
| 総資産 | $ | 777,880 | | | $ | 724,167 | |
| 負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 15,120 | | | $ | 15,413 | |
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 144,245 | | | 93,636 | |
| 掛け値があるか掛け値がある | — | | | 21,417 | |
| リース負債を経営する | 8,324 | | | 8,552 | |
| 流動負債総額 | 167,689 | | | 139,018 | |
| 長期債務 | 387,858 | | | 391,990 | |
| リース負債を経営する | 48,877 | | | 51,578 | |
| 他の非流動負債 | 13,282 | | | 18,534 | |
| 総負債 | 617,706 | | | 601,120 | |
| 引受金とその他の事項 | | | |
| 株主権益： | | | |
普通株、$0.01額面は500,000,000株式を許可して293,594,209そして281,108,273それぞれ2023年12月31日および2022年12月31日に発行および発行された株式 | 2,918 | | | 2,815 | |
| 追加実収資本 | 2,836,018 | | | 2,664,744 | |
| その他の総合損益を累積する： | | | |
| 外貨換算調整 | 5,429 | | | (11,989) | |
| 証券売却可能な未実現損失 | (188) | | | (116) | |
| 株式承認証 | 71 | | | 83 | |
| 赤字を累計する | (2,684,074) | | | (2,532,490) | |
| 株主権益総額 | 160,174 | | | 123,047 | |
| 総負債と株主権益 | $ | 777,880 | | | $ | 724,167 | |
連結財務諸表の付記を参照
Amicus Treeutics，Inc.
連結業務報告書
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2013年12月31日までの年間 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 製品純売上高 | $ | 399,356 | | | $ | 329,233 | | | $ | 305,514 | |
| 販売原価 | 37,326 | | | 38,599 | | | 34,466 | |
| 毛利 | 362,030 | | | 290,634 | | | 271,048 | |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | 152,381 | | | 276,677 | | | 272,049 | |
| 販売、一般、管理 | 275,270 | | | 213,041 | | | 192,710 | |
| 価格の公正価値変動に対処するか、またはある | 2,583 | | | 1,078 | | | 6,514 | |
| 資産減価損失 | 1,134 | | | 6,616 | | | — | |
| 減価償却および償却 | 7,873 | | | 5,342 | | | 6,209 | |
| 総運営費 | 439,241 | | | 502,754 | | | 477,482 | |
| 運営損失 | (77,211) | | | (212,120) | | | (206,434) | |
| その他(費用)収入： | | | | | |
| 利子収入 | 7,078 | | | 3,024 | | | 509 | |
| 利子支出 | (50,149) | | | (37,119) | | | (32,471) | |
| 債務返済損失 | (13,933) | | | — | | | (257) | |
その他の収入 | (15,886) | | | 4,176 | | | (2,901) | |
| 所得税前損失 | (150,101) | | | (242,039) | | | (241,554) | |
| 所得税給付 | (1,483) | | | 5,471 | | | (8,906) | |
| 普通株主は純損失を占めなければならない | $ | (151,584) | | | $ | (236,568) | | | $ | (250,460) | |
| 普通株1株当たり株主は純損失を占めるべきである−基本損失と希薄損失 | $ | (0.51) | | | $ | (0.82) | | | $ | (0.92) | |
| 加重平均発行普通株式-基本と希釈 | 295,164,515 | | | 289,057,198 | | | 271,421,986 | |
連結財務諸表の付記を参照
Amicus Treeutics，Inc.
合併全面損失表
(単位：千) | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2013年12月31日までの年間 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 純損失 | $ | (151,584) | | | $ | (236,568) | | | $ | (250,460) | |
| その他総合収益(損失)、税引き後純額： | | | | | |
| 外貨換算調整損益 | 17,418 | | | (17,240) | | | (3,161) | |
| 証券売却可能な未実現収益 | (72) | | | 154 | | | (85) | |
| その他総合損益 | 17,346 | | | (17,086) | | | (3,246) | |
| 総合損失 | $ | (134,238) | | | $ | (253,654) | | | $ | (253,706) | |
連結財務諸表の付記を参照
Amicus Treeutics，Inc.
合併株主権益変動表
(単位は千で、シェアは含まれていない) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 株式承認証 | | 他にも
全面的に
(損を)得る | | 積算
赤字.赤字 | | 合計する
株主の
権益 |
| 株 | | 金額 | | | | | |
| 2020年12月31日残高 | 262,063,461 | | | $ | 2,650 | | | $ | 2,308,578 | | | $ | 12,387 | | | $ | 8,227 | | | $ | (2,045,462) | | | $ | 286,380 | |
| 行使した株式オプション，純額 | 1,461,189 | | | 15 | | | 10,213 | | | — | | | — | | | — | | | 10,228 | |
| 株式融資とあらかじめ出資した引受権証から発行された普通株から，発行コストを差し引く | 11,296,660 | | | 112 | | | 199,552 | | | 83 | | | — | | | — | | | 199,747 | |
| 制限された株式単位に帰属して税金を差し引く | 1,064,135 | | | — | | | (15,009) | | | — | | | — | | | — | | | (15,009) | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 57,838 | | | — | | | — | | | — | | | 57,838 | |
| 引受権証を行使した | 2,554,999 | | | 26 | | | 31,591 | | | (12,387) | | | — | | | — | | | 19,230 | |
| 転換可能手形の権益部分 | 472,356 | | | 5 | | | 2,656 | | | — | | | — | | | — | | | 2,661 | |
| 証券売却可能な未実現損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (85) | | | — | | | (85) | |
| 外貨換算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (3,161) | | | — | | | (3,161) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (250,460) | | | (250,460) | |
| 2021年12月31日の残高 | 278,912,800 | | | 2,808 | | | 2,595,419 | | | 83 | | | 4,981 | | | (2,295,922) | | | 307,369 | |
| 行使した株式オプション，純額 | 656,377 | | | 7 | | | 4,303 | | | — | | | — | | | — | | | 4,310 | |
| 制限された株式単位に帰属して税金を差し引く | 1,539,096 | | | — | | | (11,490) | | | — | | | — | | | — | | | (11,490) | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 76,512 | | | — | | | — | | | — | | | 76,512 | |
| 証券売却可能な未実現収益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 154 | | | — | | | 154 | |
| 外貨換算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (17,240) | | | — | | | (17,240) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (236,568) | | | (236,568) | |
| 2022年12月31日の残高 | 281,108,273 | | | 2,815 | | | 2,664,744 | | | 83 | | | (12,105) | | | (2,532,490) | | | 123,047 | |
| 行使した株式オプション，純額 | 1,357,945 | | | 14 | | | 10,247 | | | — | | | — | | | — | | | 10,261 | |
| 市場発行に関連する株式発行は，発行コストを差し引く | 5,244,936 | | | 52 | | | 63,056 | | | — | | | — | | | — | | | 63,108 | |
| 私募発行の普通株は、発行コストを差し引く | 2,467,104 | | | 25 | | | 29,802 | | | — | | | — | | | — | | | 29,827 | |
| 制限された株式単位に帰属して税金を差し引く | 2,195,851 | | | — | | | (17,920) | | | — | | | — | | | — | | | (17,920) | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 86,077 | | | — | | | — | | | — | | | 86,077 | |
| 引受権証を行使した | 1,220,100 | | | 12 | | | 12 | | | (12) | | | — | | | — | | | 12 | |
| 証券売却可能な未実現損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (72) | | | — | | | (72) | |
| 外貨換算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 17,418 | | | — | | | 17,418 | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (151,584) | | | (151,584) | |
| 2023年12月31日の残高 | 293,594,209 | | | $ | 2,918 | | | $ | 2,836,018 | | | $ | 71 | | | $ | 5,241 | | | $ | (2,684,074) | | | $ | 160,174 | |
連結財務諸表の付記を参照
Amicus Treeutics，Inc.
統合現金フロー表
(単位：千) | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2013年12月31日までの年間 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 経営活動 | | | | | |
| 純損失 | $ | (151,584) | | | $ | (236,568) | | | $ | (250,460) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | | | |
| 債務償却·割引·繰延融資 | 2,616 | | | 2,634 | | | 2,490 | |
| 減価償却および償却 | 7,873 | | | 5,342 | | | 6,209 | |
| 株に基づく報酬 | 86,077 | | | 76,512 | | | 57,838 | |
| 債務返済損失 | 13,933 | | | — | | | 257 | |
| | | | | |
| 対価格公正価値の非現金変動に対処またはある | 2,583 | | | 1,078 | | | 6,514 | |
| 外貨再計量損失 | 19,613 | | | 6,121 | | | 3,565 | |
| 非現金繰延税金 | (4,939) | | | 9 | | | 34 | |
| 資産減価費用とその他の資産償却 | 2,727 | | | 18,177 | | | — | |
| 経営性資産と負債変動状況： | | | | | |
| 売掛金 | (20,108) | | | (17,330) | | | (8,189) | |
| 棚卸しをする | (44,614) | | | (5,343) | | | (7,790) | |
| 前払い費用と他の流動資産 | (8,062) | | | (6,194) | | | (5,919) | |
| 売掛金、売掛金、その他流動負債 | 49,195 | | | (6,377) | | | 7,430 | |
| その他の非流動資産と負債 | (3,054) | | | (4,636) | | | (4,117) | |
| 支払うか掛け値がある | (21,347) | | | — | | | (10,353) | |
| 経営活動のための現金純額 | $ | (69,091) | | | $ | (166,575) | | | $ | (202,491) | |
| 投資活動 | | | | | |
| 有価証券の売却と償還 | 197,227 | | | 335,926 | | | 424,043 | |
| 有価証券を購入する | (91,723) | | | (243,255) | | | (341,398) | |
| 資本支出 | (7,440) | | | (3,766) | | | (3,884) | |
| 資産を売却して得た収益 | — | | | 3,411 | | | — | |
| 投資活動が提供する現金純額 | $ | 98,064 | | | $ | 92,316 | | | $ | 78,761 | |
| 融資活動 | | | | | |
| 市場発行に関する株式発行による収益は，発行コストを差し引く | 63,108 | | | — | | | — | |
| 株式融資収益、発行コストを差し引く | 29,827 | | | — | | | 199,750 | |
| 既得制限株式単位支払いに対する前払税 | (17,920) | | | (11,490) | | | (15,009) | |
| 株式オプション収益を行使して純額 | 10,261 | | | 4,310 | | | 10,228 | |
| 株式承認証を行使して得られた収益，純額 | 12 | | | — | | | 19,230 | |
| 長期債務を償還する | (408,043) | | | — | | | — | |
| 長期債務収益、発行コストを差し引く | 387,360 | | | — | | | — | |
| 支払うか掛け値がある | (2,653) | | | — | | | (1,647) | |
| 支払融資リース | (275) | | | (283) | | | (479) | |
| 融資活動提供の現金純額 | $ | 61,677 | | | $ | (7,463) | | | $ | 212,073 | |
| 現金、現金等価物および限定現金に及ぼす為替レート変動の影響 | $ | 6,312 | | | $ | (14,619) | | | $ | (5,049) | |
| 現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少) | 96,962 | | | (96,341) | | | 83,294 | |
| 年初の現金、現金等価物、制限現金 | 153,115 | | | 249,456 | | | 166,162 | |
| 年末現金、現金等価物、制限現金 | $ | 250,077 | | | $ | 153,115 | | | $ | 249,456 | |
| | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2013年12月31日までの年間 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| キャッシュフロー情報の補足開示 | | | | | |
| レンタルインセンティブで支払ったテナントによる費用改善 | $ | 105 | | | $ | — | | | $ | 300 | |
| 期日内支払利息現金 | $ | 36,090 | | | $ | 34,358 | | | $ | 30,468 | |
| 期末未払い資本支出 | $ | 868 | | | $ | 1,141 | | | $ | 1,448 | |
| 所得税の現金を納める | $ | 8,525 | | | $ | 1,609 | | | $ | 20,032 | |
連結財務諸表の付記を参照
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記
1. 業務説明
Amicus Treateutics，Inc.(“当社”)は，まれな疾患を治療する新薬の発見，開発，提供に専念する世界的な，患者を中心としたバイオテクノロジー会社である。同社は最高品質の治療法の提供を求めており，これらの治療法は現在の治療法を淘汰し，患者に顕著な利点を提供し，一流あるいは最適な治療法となる可能性がある。同社の2つの発売療法はGalafoldである®ファブリー病患者に対する最初の経口単一療法は従順な遺伝子変異とポンペイ炎を持っています™+Opfolda™, 遅発性ポンポン病患者の重要な疾患関連組織の活性酵素に対する吸収を改善することを目的とする新しい治療方法。
ギャラフォード®(“ミキャスト”とも呼ばれる)米国、EU、イギリス、日本を含む世界40カ国以上で承認されている。またGalafoldは®米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している
ポンビルティ™+Opfolda™この薬は2023年に米国、EU、イギリスの3つの最大のポンペイ市場で承認された。現在、世界の衛生当局と複数の規制提出と精算手続きが行われている。さらにポンビルティは™+Opfolda™米国、EU、イギリス、日本、そして他のいくつかの国で孤児薬物の称号を獲得している。
同社の累積赤字は#ドルだ2.72023年12月31日現在、2024年12月31日までの会計年度に赤字が予想される。同社は従来、株式発行、製品収入、債務発行、協力、その他の融資手配を通じてその運営に資金を提供してきた。
現在の運営モデルによると、同社は、予想収入を含む現在の現金状況は、会社の運営および少なくとも今後12ヶ月の持続的な研究計画に資金を提供するのに十分だと信じている。潜在的な業務発展機会、配管拡張、製造能力への投資は、会社の長期資本需要に影響を与える可能性がある。
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
同社はすでに米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に基づいて添付された総合財務諸表を作成し、会社の前記期間の財務状況を公報するために必要なすべての調整を含む。比較のため，前年のある額を再分類した.再規定レベルは業務結果、純資産、またはキャッシュフローに影響を与えない。
整固する
連結財務諸表には、当社及びその子会社の勘定が含まれている。会社間口座と取引は合併で除去された。
外貨取引
同社のほとんどの海外子会社のビットコインはその現地通貨です。ドル以外の機能通貨で取引を行う非米国子会社については、資産と負債を資産負債表日の現在の為替レートで換算する。収入と支出項目は当期加重平均為替レートで換算します。会社の海外業務の財務諸表をドルに変換することによる調整は、純収益の決定には含まれず、蓄積された他の全面収益に記録されており、これは株主権益の単独構成要素である。実体本位コインに属さない取引はビットコインとして再計測され，再計測による利得や損失は他(費用)収入に記入される.
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、報告期間中に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内の報告の収入および費用に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
現金、現金等価物、有価証券、および限定現金
当社は買収日に購入した満期日が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。有価証券には，満期日が3カ月を超える固定収益投資と，既存市場を利用して随時売買可能な他の高流動性投資が含まれている。これらの投資は販売可能に分類され、会社の総合貸借対照表で価値報告を公正に報告する。未実現の持株損益は会社の総合包括損益表では他の全面損益としている。公正な価値は、オファー市場価格、ブローカーまたは取引業者のオファー、または他の観察可能な投入を含む、取得可能な市場情報に基づく。
限定的な現金には、主にいくつかの合意の要求を満たすために保有されている資金が含まれており、これらの合意は使用上制限され、会社総合貸借対照表中の他の非流動資産の構成要素となっている。
信用リスクが集中する
会社が集中的な信用リスクに直面している金融商品は主に現金、現金等価物、有価証券を含む。同社は銀行口座に現金と現金等価物を保持しており、連邦保険の限度額を超える場合がある。会社は高品質の商業金融商品に有価証券を投資する。本報告に記載されているいずれの期間においても、当社は当該等の口座が信用リスクにより被ったいかなる損失も確認していない。同社は、その現金、現金等価物または有価証券に重大な信用リスクは存在しないとしている。
同社の売掛金は主にそのGalafold製品の販売と関係があるため、信用リスクに直面している®それは.同社の2023年12月31日現在の売掛金は主にヨーロッパ、アメリカ、日本の製品販売から来ている。会社はその顧客の財務力を定期的に評価し、予想損失の準備金(あれば)を決定する。指定患者の販売による売掛金については，支払条項はあらかじめ定められており，会社は各顧客の信用状況を定期的に評価する。2023年12月31日現在、会社の不良債権は#ドルに用意されています0.2百万ドルです。
財産と設備
財産と設備はコストから減価償却累計を引いて申告する.減価償却はそれぞれの資産の推定耐用年数に基づいて計算され、範囲は三つ至れり尽くせり5年または関連するリース初期期間またはレンタル改善された使用年数のうちのより短い時間。
財産および装置の初期コストは、その購入価格と、その予期される使用のためにその動作条件および場所に資産をもたらす任意の直接帰属可能コストとを含む。固定資産投入使用後に発生したメンテナンス，保守などの支出は，発生した費用を計上する。主な交換、改善、そして増加は会社の政策によって資本化されるだろう。
事件や環境変化がある資産グループ別の帳簿金額が回収できない可能性があることを示した場合、当社は長期資産の減値を評価する。減価の兆候がある場合、資産または資産グループに関連する将来的に割引されていないキャッシュフローは、資産または資産グループの価値が回収可能かどうかを決定するために、資産の帳簿価値と比較される。減値が確定した場合、当社は資産をその推定公正価値に減記し、その等の決定を下した間に、長期資産に相当する帳簿価値がその推定公正価値を超える減価損失を記録する。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
収入確認
同社は、その製品が商業ベースまたは精算の早期訪問計画によって提供される販売収入を記録している。製品注文は通常流通業者と薬局から受け取り、最終支払者は通常政府当局である。2023年には顧客が28製品の純売上高の割合と16製品販売からの売掛金の割合は，別の顧客が占めている17製品販売からの売掛金の割合。2022年には顧客が27製品の純売上高の割合と14製品販売からの売掛金の割合。
同社は顧客への義務を履行する際に収入を確認しており，薬局や流通業者が製品統制権を獲得した時点で発生している。取引価格は、会社の顧客契約における固定対価格に基づいて決定され、主に第三者割引とリベートからなる可変対価格推定を差し引いて入金される。確認した可変対価格は，売却収入を確認する際に収入減少と記す。当社は今後の期間中に大きな収入逆転が起こらない可能性が高い場合に収入を確認します。これらの見積り数は，実際に受信した考慮状況とは異なる可能性がある.会社は既知の変化を反映するために、各報告期間にこれらの推定値を評価した。
次の表は、同社の製品別の製品純売上高をまとめた
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | この1年の |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
ギャラフォード® | | $ | 387,777 | | | $ | 329,046 | | | $ | 305,514 | |
ポンビルティ™+Opfolda™ | | 11,579 | | | 187 | | | — | |
| 製品純売上合計 | | $ | 399,356 | | | $ | 329,233 | | | $ | 305,514 | |
以下の表は、会社の地理地域別の製品純売上高をまとめたものである
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | この1年の |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| アメリカです。 | | $ | 146,937 | | | $ | 115,946 | | | $ | 95,387 | |
| 元アメリカ | | 252,419 | | | 213,287 | | | 210,127 | |
| 製品純売上合計 | | $ | 399,356 | | | $ | 329,233 | | | $ | 305,514 | |
在庫と販売貨物コスト
規制当局がPombilitiを承認するまで™+Opfolda™同社は、すべての製造コストを研究開発費として支出している。監督部門の承認後，同社はポンビリーの購入と製造に関するコストの資本化を開始した™+Opfolda™.
在庫品は先進先出し法で決定したコストと可変現純値の中で低い者が列報した。予想される販売活動及び製品賞味期限に応じて移動が遅い又は古い在庫を決定するために在庫を定期的に審査する。生産された在庫の回収可能性を評価する際には、将来的に関連在庫を売却して収入を得る可能性を考慮し、予想を超える在庫数量について在庫価値を減記すべきである。期限切れ在庫が処分され、関連コストは会社の総合経営報告書で販売貨物のコストとして確認されます。
販売商品コストには、販売在庫コスト、製造およびサプライチェーンコスト、製品輸送および運搬コスト、超過および古い在庫準備、および特許使用料への対応が含まれています。一部販売可能な在庫は監督管理の承認前にすでに研究開発コストとして支出されているため、販売商品のコストと関連毛利は未来に販売された商品のコストと毛利を反映できるとは限らない。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
公正価値計量
当社は財務会計基準委員会(“FASB”)の指針に基づいて定義された公正価値計量に基づいて、いくつかの資産と負債残高を記録した。現行のFASB公正価値指針は公正価値は市場に基づく計量であり、実体に特定された計量ではないことを強調した。したがって、公正価値計量は、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。公正価値計量において市場参加者の仮説を考慮する基礎として、現在のFASB指導は、報告エンティティのソースから独立して得られた市場データに基づく市場参加者仮説(レベル1およびレベル2に分類された観察可能な投入)と報告実体自身の仮定、すなわち市場参加者の仮説が資産または負債定価(レベル3に分類された観察不可能投入)に使用されることを区別する公正価値レベルを構築することを指導する。
一次投入は、企業が計量日に取得する能力のある同じ資産または負債を得るために、アクティブ市場のオファー(未調整)を利用する。第2レベル投入とは、第1レベルに含まれる見積以外の直接的または間接的に観察可能な資産または負債の投入を意味する。二次投入は、アクティブ市場における同様の資産および負債のオファーと、金利、外国為替レート、および通常のオファー間隔で観察可能な収益率曲線のような資産または負債が観察可能な投入(オファーを除く)を含むことができる。第3レベル投入は資産または負債の観察不可能な投入であり、通常は実体自身の仮定に基づいており、関連する市場活動がほとんどないためである。もし公正価値計量の決定が公正価値体系の異なるレベルの投入に基づいている場合、全体の公正価値計量が存在する公正価値体系中のレベルは公正価値体系全体に対する重要な最低レベル投入に基づいている。当社は、ある特定の投入が公正価値計量全体の重要性を評価するために判断し、その資産や負債特有の要素を考慮する必要がある。
あるいは負債がある
継続的な上で、当社は様々なクレームや法的手続きを扱う可能性があります。同社は四半期ごとに各重大事項の状況を審査し、その潜在的な財務リスクを評価する。任意のクレーム、主張されている、または主張されていないクレームまたは法的手続きの潜在的損失が可能であると考えられ、金額を合理的に推定することができる場合、会社は、推定された損失に対して責任を負う。クレームおよび訴訟に関連する不確実性のため、計算すべき費用は、会社の既存の情報に基づく最適な推定に基づく。当社はこれらの事項に関連する潜在的負債を定期的に再評価し、これらの見積もりを改訂する可能性があり、当社の経営業績に重大な不利な調整を招く可能性があります。
研究開発コスト
研究·開発コストは発生時に費用を計上する。研究·開発費には，主に人員に関するコスト，賃金や他の人員に関する費用，相談費，薬物開発のための施設や支援サービスのコストが含まれている。研究および開発のために使用され、将来的に代替用途のない獲得された資産は、進行中の研究および開発支出として行われる。
利子収入と利子支出
利息収入には、会社の現金、現金等価物、有価証券が稼いだ利息が含まれる。利息支出には債務と融資リースによる利息が含まれている。
所得税
当社は貸借対照法で所得税を計算します。この方法によれば、繰延所得税負債と資産は、資産と負債の財務諸表の帳簿金額と計税基準との差額と、営業損失と税額控除との差額に基づいて決定され、予想差額が打ち切られる年度の現行税率を使用する。繰延税金資産の一部または全部が“可能性が高い”が現金化されない場合は、推定準備を計上する。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
同社の納税申告書は米国連邦、州、外国税務管区の審査を受けている。不確定な納税立場が所得税申告書に与える影響は財務諸表の中で確認しなければならず，額が最も大きく，最も継続する可能性がある。不確定な所得税状況は、それがより持続する可能性がない限り、財務諸表で確認されないだろう。
その他総合損益
その他の全面損益の構成部分は証券を売却できる未実現損益と外貨取引損益を含み、総合全面損益表に計上する。
賃貸借証書
同社は主にオフィススペース、設備、車両のレンタル契約を締結している。レンタルには約異なる条項があり、その中には更新、延期、および早期終了のオプションが含まれている可能性があります。当社は契約開始時に一つの手配がレンタルかどうかを確定します。経営リースは総合貸借対照表の使用権資産及び賃貸負債を計上する
ROU資産代表会社は、明示的または暗黙的に決定された固定資産の使用を制御する権利を一定期間制御し、リース負債は、会社を代表してリースによって生成された賃貸支払いの義務を支払う。会社が対象資産を直接使用する権利を獲得し，使用対象資産から基本的にすべての経済的利益を獲得した場合，対象資産に対する制御権を譲渡する.純収益資産および負債は、開始日にレンタル期間内の賃貸支払いの現在値によって確認される。レンタル契約に隠されている金利は一般的に確定しにくい。したがって、当社はその逓増借入金利を使用しており、この金利は、当社が類似経済環境下で同じ通貨、類似期限で担保方式で借金した固定金利を反映している
賃貸負債を計量する際に計上される賃貸支払いには固定支払いが含まれています。可変リース支払いは、ROU資産およびリース負債から除外され、これらの支払いの債務が発生している間に確認される。可変リース支払いは、総合経営報告書において、経営リースの固定リース支払いによる費用と同じ行項目に記載されている。同社はリースと非リース構成要素を含むリース契約を有しており、会社はそれをすべての基礎資産種別の単一リース構成要素として会計処理を行っている
当社のすべての賃貸契約のレンタル期間には、テナントの取消不可能期間に、当社が行使する延長(または終了しない)を合理的に決定する会社選択権またはレンタル者によって制御される延長(または終了しない)賃貸契約の選択権が含まれる任意の追加期間が含まれます
初期リース期間が12ヶ月以下の賃貸契約は総合貸借対照表に計上されていない。当社はレンタル期間中に当該等リース契約のレンタル料金を直線原則で確認しております。当社はこの政策をすべての関連資産カテゴリに適用します。
不合格現金延期計画
会社の現金遅延計画(“遅延計画”)は、会社取締役会報酬委員会(“報酬委員会”)が選択したいくつかの重要な従業員および取締役会メンバーに、参加者の基本給、ボーナス、取締役費用を遅延させる機会を提供する(場合によって)。延期計画は、国税法第409 A節の規定に適合する非限定繰延補償計画となることを目的としている。繰延計画に保有するすべての投資は取引性証券に分類され，公正価値記録により，投資の公正価値変動が発生期間中に収益であることが確認された。繰延計画の対応する負債は、総合貸借対照表内の他の非流動負債に計上される。
株式ベースの報酬
2023年12月31日に当社は1つは株式に基づく従業員報酬計画は、“--付記：8.株主権益”により全面的に記述されている。当社は権益に基づく給与の公正価値計量方法を採用し、この方法は公共実体に付与日の公正価値に基づいて、持分ツールの付与と引き換えに得られた従業員サービスのコストを計量することを要求する。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
普通株1株当たり損失
当社は1株当たり純損失を計算し、当社の業績を評価するとともに、報告期間内に発行されたすべての希薄化潜在普通株を実行する。同社は列報のすべての期間に純損失があるため、普通株オプションと付与されていない制限的な株式単位を組み入れることは逆赤字となる。したがって，基本1株当たり収益と希釈後の1株当たり収益を計算するための加重平均株式は同じである。
市場情報を細分化する
その会社は現在1つは業務部門は一連の壊滅的な珍しい孤児疾患を治療するために、先進的な治療法の発見、開発、商業化に集中している。同社は市場によって組織されているのではなく、企業として管理·運営されている。単一の管理チームが経営意思決定者に報告し、CEOは業務全体を全面的に管理する。当社は単独の業務ラインまたはその製品に関連する単独の業務エンティティを経営していません。そのため、当社は単独のサービスプロジェクトについて離散的な財務情報を蓄積していないため、存在する1つは報告単位です。
企業合併
当社は、買収日に買収された企業から買収された有形及び無形資産の推定公正価値に基づいて、買収された有形及び無形資産及び負担する負債に公正価値を割り当てる。買収価格分配過程は管理層に重大な推定と仮定を要求し、特に買収日に無形資産と進行中の研究と開発(“IPR&D”)の推定と仮定を行うことを要求する。買収の買収価格配分については，会社は確率に基づく収入方法(推定割引率を含む)を用いて支払いの公正価値を推定している。
掛け値があるか掛け値がある
資産買収中の又は対価格支払いがあった場合又は事項解決及び対価格が支払われたか又は支払されたときに確認する。これは、ペア価格がデリバティブツールの定義に適合している場合や、この場合、その額が取得された資産の基礎の一部となる場合には適用されない。支払いまたは対価格があることを確認した後、その額は、購入された資産または一組の資産のコストに計上される。業務合併中のまたは対価格支払いについては、当社は確率に基づく収入法を用いて、適切な割引率を用いて買収日に支払うべきまたは買収対価格の公正価値を決定し、公正価値変化を総合経営報告書に記録する。決済買収日までの公正な価値で確認されたまたは対価格に関連する支払い(計量期間調整を含む)は、融資活動の現金流出として開示され、対応または価格の公正な価値変動に関連する支払いは、統合現金フロー表において経営活動の現金流出として開示される。
無形資産と商業権
総対価が買収の有形および識別可能無形資産純資産額を超えた場合、当社は企業合併に営業権を記録する。営業権は毎年10月1日であり、イベントまたは状況が資産の帳簿価値を回収できない可能性があることを示す場合には、減値が評価される。会社はまず定量的なテストが必要かどうかを決定するために定性的要素を評価する。必要であれば、または会社が定性的評価をバイパスすることを選択した場合、定量的営業権減価テストを終了する。当社の単一報告単位の帳簿価値(営業権を含む)がその公正価値を超えていることが確定した場合、差額は減値損失に計上される
有限年限無形資産は、コスト、累積償却額、減価費用(例えば適用)で入金される。有限年限無形資産の償却は、資産の推定利用可能年数に応じて直線的に、または経済的利益に応じた消費パターン(確実に決定された場合)で記録される。事件や環境変化がある資産の帳簿価値が回収できない可能性があることを示す限り、当社は有限年限の無形資産の減価審査を行う。減値が確定した場合、当社は資産をその推定公正価値に減記し、その等の決定を下している間に、その資産の帳簿価値がその推定公正価値を超えた減価損失に相当することを記録する。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
2023年12月31日と2022年12月31日までの年間では，何の減値指標も認められなかった。
最近の会計発展--ガイドラインはまだ採択されていない
FASBは2023年11月、会計基準更新(ASU)第2023-07号、支部報告(テーマ280)を発表した報告可能な部分に開示された改善それは.改訂は、主に重大な支部費用の開示を強化することで、報告可能な支部の開示要求を拡大した。修正案は、他にも、首席運営意思決定者の肩書および職位の開示を要求し、単一の報告可能な支部を有する公共エンティティに、今回の更新に必要なすべての開示および主題280における既存の部分の開示を提供することを要求する。2023年12月15日以降の会計年度は年次開示を要求し、2024年12月15日以降の会計年度内に中間開示を要求する。不可能でない限り、申請をさかのぼって早期採用を許可する必要がある。このガイドラインを採用することは会社の総合財務諸表に大きな影響を与えないと予想される。
2023年12月、FASBはASU 2023-09号、所得税(主題740)：iを発表した所得税開示の改善。ASUは、支払われた分類所得税の開示を要求し、有効税率調節の構成要素のための標準カテゴリを規定し、他の所得税に関する開示を修正した。ASU 2023-09は2024年12月15日以降の会計年度に発効し、前向きに応用し、遡及応用を選択し、早期採用を許可する必要がある。このガイドラインを採用することは会社の総合財務諸表に大きな影響を与えないと予想される。
3. 商誉と無形資産
有限寿命無形資産
2023年12月31日現在、同社の無形資産は20.5百万ドルです。無形資産には，二零一三年にCallidus Biophma，Inc.(“Callidus”)が買収した鉛酵素代替療法資産が含まれており，これらの資産は以前から研究·開発が行われている。2023年3月、欧州委員会(EC)がPombilitiを承認したため™会社は最初の規制排他期間内に資産を販売し始めました7何年もです。当社は分類を有限年限無形資産に変更する前に減値評価を完了し、減値がないことに注意した。有限年限無形資産の償却費用は#ドルである2.52023年12月31日までの1年間であったことがある違います。2022年12月31日までの有限寿命無形資産償却費。有限年限無形資産の今後5年間の年間推定償却費用総額は約#ドルである3.3100万ドルの残りの償却期間は6.2何年もです。
商誉
2023年12月31日まで、2013年のCallidusの買収と2015年のSciodermの買収、Inc.について、同社の営業権は$となっている197.8百万ドルです。買収日以来、営業権残高は変化していない。
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
4. 現金、現金等価物、有価証券、および限定現金
2023年12月31日まで、会社はドルを持っています247.0百万ドルの現金と現金等価物と39.2会社総合貸借対照表で公正価値で報告された百万ドルの有価証券。未実現保有損益は一般に総合全面損失表における他の全面損益に列報される。有価証券の公正価値が会社のコストベースよりも低い場合、または販売可能な債務証券の公正価値が償却コストよりも低いと判定され、会社が回収前に証券を売却しようとし、信用損失とみなされない可能性が高い場合、証券は、その推定公正価値を新たなコストベースとして減記し、減額金額を総合経営報告書に含める。債務証券を売却可能な未実現損失が信用損失と判定された結果、会社は確認支出を行い、対応する信用損失は総合経営報告書に計上される。
同社は定期的に余分な運営現金を主要金融機関の預金、通貨市場基金、米国政府が発行した手形、固定収益投資と米国債券基金に投資しており、いずれも成熟した市場で随時購入·販売することができる。当社は、このような金融商品の保有による市場リスクが軽減されていると信じており、当社の政策により、証券は高い信用格付けを有しているからである。原始期限は三ヶ月を超えていますが一年未満の投資は現在の投資に分類されます。
以下にさらに説明されない限り、現金、現金等価物、および有価証券は、以下を含む流動証券として分類される
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2023年12月31日まで |
| (単位：千) | | コスト | | 毛収入
実現していない
利得 | | 毛収入
実現していない
損 | | 公平である
価値がある |
| 現金と現金等価物 | | $ | 246,994 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 246,994 | |
| 商業手形 | | 14,651 | | | 12 | | | — | | | 14,663 | |
| 国庫券 | | 12,944 | | | 2 | | | — | | | 12,946 | |
| アメリカ政府機関債券 | | 11,450 | | | — | | | (4) | | | 11,446 | |
| 貨幣市場 | | 100 | | | — | | | — | | | 100 | |
| 預金証書 | | 51 | | | — | | | — | | | 51 | |
| | $ | 286,190 | | | $ | 14 | | | $ | (4) | | | $ | 286,200 | |
| 現金と現金等価物に含まれています | | $ | 246,994 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 246,994 | |
| 有価証券に含まれています | | 39,196 | | | 14 | | | (4) | | | 39,206 | |
| 現金、現金等価物、有価証券総額 | | $ | 286,190 | | | $ | 14 | | | $ | (4) | | | $ | 286,200 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2022年12月31日まで |
| (単位：千) | | コスト | | 毛収入
実現していない
利得 | | 毛収入
実現していない
損 | | 公平である
価値がある |
| 現金と現金等価物 | | $ | 148,813 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 148,813 | |
| 商業手形 | | 144,299 | | | 82 | | | — | | | 144,381 | |
| 貨幣市場 | | 350 | | | — | | | — | | | 350 | |
| 預金証書 | | 51 | | | — | | | — | | | 51 | |
| | $ | 293,513 | | | $ | 82 | | | $ | — | | | $ | 293,595 | |
| 現金と現金等価物に含まれています | | $ | 148,813 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 148,813 | |
| 有価証券に含まれています | | 144,700 | | | 82 | | | — | | | 144,782 | |
| 現金、現金等価物、有価証券総額 | | $ | 293,513 | | | $ | 82 | | | $ | — | | | $ | 293,595 | |
カタログ表
Amicus Treeutics，Inc.
連結財務諸表付記−(続)
2023年12月31日と2022年12月31日までの年度違います。実現した損益。証券売却のコストは具体的な識別方法によって決定される。
2023年12月31日現在、取引可能証券の未実現損失は、信用損失の結果ではなく、一時的な減値を反映している。また，これらの頭寸は赤字状態で12カ月未満であるため，当社は回復前にこれらの証券を売却するつもりはないため，損失は他の全面収益(損失)で確認した。これらの欠損を実現していない有価証券の公正価値は$である11.42023年12月31日現在、1億2千万ドル。同社には2022年12月31日現在、赤字を達成していない有価証券がない。
次の表は、統合貸借対照表で報告された現金、現金等価物、および制限現金の入金を提供し、これらの現金、現金等価物および制限現金合計は、統合現金フロー表に示される同じ金額の合計である。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 2023年12月31日 | | 2022年12月31日 | | 2021年12月31日 |
| 現金と現金等価物 | | $ | 246,994 | | | $ | 148,813 | | | $ | 245,197 | |
| 制限現金 | | 3,083 | | | 4,302 | | | 4,259 | |
| 現金フロー表に表示されている現金、現金等価物、および限定的な現金 | | $ | 250,077 | | | $ | 153,115 | | | $ | 249,456 | |
5. 棚卸しをする
2023年12月31日現在と2022年12月31日現在の在庫には、
| | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 2023年12月31日 | | 2022年12月31日 |
| 原料.原料 | | $ | 30,230 | | | $ | 10,054 | |
| 製品の中で | | 22,597 | | | 9,615 | |
| 完成品 | | 6,869 | | | 4,147 | |
| 総在庫 | | $ | 59,696 | | | $ | 23,816 | |
同社の在庫準備金は#ドルです0.5百万ドルとドル0.4それぞれ2023年12月31日と2022年12月31日まで。当社は第三者メーカーに対して拘束力のある最低調達と製造約束を持っている。これらの調達·製造義務総額は2023年12月31日現在126.2ドルで、うち2024年と2025年にはそれぞれ8，390万ドルと4，230万ドルと予想されている。
6. 財産と設備
財産および装置には以下のものが含まれる
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 十二月三十一日 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 |
| 賃借権改善 | | $ | 28,032 | | | $ | 24,162 | |
| 研究設備 | | 16,220 | | | 16,345 | |
| コンピュータ装置 | | 4,934 | | | 4,486 | |
| 建設中の工事 | | 3,810 | | | 4,160 | |
| 家具と固定装置 | | 2,928 | | | 2,734 | |
| コンピュータソフト | | 1,106 | | | 1,106 | |
| 車両 | | 66 | | | 66 | |
| 総財産と設備 | | 57,096 | | | 53,059 | |
| 減価償却累計を差し引く | | (25,429) | | | (22,281) | |
| 純資産と設備 | | $ | 31,667 | | | $ | 30,778 | |
2023年12月31日と2022年12月31日までの2年間で、減価償却費用は#ドル4.8百万ドルです。また，2022年12月31日までの年度中に，その遺伝子治療組み合わせの戦略的剥奪について，当社はその固定資産を評価した。そのため、会社は減価費用が#ドルであることを確認した6.6万万.
7. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない
費用とその他の流動負債を計算しなければならない 以下の内容を含む
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 十二月三十一日 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 |
| 報酬と福祉に計上すべきである | | $ | 38,305 | | | $ | 25,701 | |
| 販売リベートと割引を計算しなければならない | | 31,190 | | | 21,886 | |
| 計画費用を計算する | | 13,607 | | | 10,515 | |
| 契約製造コストと契約研究コストを計算すべきである | | 13,380 | | | 8,230 | |
| 課税税 | | 12,434 | | | 5,938 | |
| 債務利息を計算する | | 11,661 | | | 125 | |
| 課税税 | | 8,238 | | | 6,908 | |
| 専門費用を計算する | | 5,059 | | | 6,868 | |
| 他にも | | 10,371 | | | 7,465 | |
| | $ | 144,245 | | | $ | 93,636 | |
8. 株主権益
普通株式及び株式承認証
2023年12月31日から、当社は発行を許可されました500百万株普通株。普通株の配当金は取締役会が発表した時に支払うだろう。普通株式の所有者はすべての株主投票に適した事項について投票する権利があり、権利があります1つは保有する株式1株に投票する。
2022年11月、当社はゴールドマン·サックス有限責任会社と市場での持分計画(“ATM計画”)を作成する販売契約を締結し、この計画によると、当社はその普通株の株式を売却することができ、総発売総収益は最高$に達することができる250.01000万ドルです。当社は2023年12月31日までに発行·販売します5,244,936そのATM計画により加重平均公開発行価格$12.501株当たり、純収益は$63.1百万ドルです。2022年12月31日までの年間で違います。株はこの現金自動支払機の計画の下で売っています。2023年12月31日までの総金額は184.4ATM計画によると、まだ100万ドルの株が発行され、販売されている
2023年10月，当社はBlackstone Alternative Credit Advisors LPおよびBlackstone Life Science Advisors L.L.C.(総称して“Blackstone”)が管理するファンドと証券購入プロトコルを締結し，私募で合算した2,467,104会社普通株，買い取り価格は$12.16一株ずつです。個人配給の収益は、発行コストを差し引いて$となります29.81000万ドルです。
2021年9月に、当社はいくつかの実体と証券購入協定(“購入協定”)を締結し、私募協力のために提供する11,296,660会社普通株，買い取り価格は$10.181株当たり、および購入合計8,349,705普通株、購入価格は$10.17前払い資金の授権書によると。個人配給の収益は、発行コストを差し引いて$となります199.8百万ドルです。1つの事前資本権証の初期行権価格は1ドルです0.01最初の発行後の任意の時間(一般に禁売期間の規定の下で)、所有者は(I)を通じて行使権を行使して購入した普通株式数について、即時使用可能資金を用いて初期行権価格または(Ii)無現金行使権を支払うことができる(この場合、所持者は、行使権を行使する際に前払い資金承認株式証に記載された式に基づいて決定された普通株式純額を受け取る)ために行使される。いくつかの購入協定は個別合意に基づいて60日または9ヶ月の販売禁止期間を規定している。2023年12月31日までに1,220,100あらかじめ出資した引受権証を行使した。
2021年第1四半期に1,294,999そして1,260,000株式証明書の発行権価格は#ドルです7.98そして$7.06普通株ごとに、それぞれ現金収益総額#ドルが発生します19.2百万ドルです
不合格現金延期計画
会社の延期計画は、報酬委員会が選択したいくつかの重要な従業員と取締役会のメンバーに、参加者の基本給、ボーナス、役員費用の受け取りを延期する機会を提供した。延期計画は、改正後の1986年の国内税法第409 a節に規定された無保留繰延補償計画になることを目的としている。
その会社は投資残高#ドルを繰延補償している7.5百万ドルとドル5.5それぞれ2023年12月31日と2022年12月31日まで、それぞれ対応する大まかな負債金額
繰延計画投資資産は取引性証券に分類され，公正価値記録により，投資の公正価値変動が発生期間中に収益であることが確認された。繰延計画下の繰延補償負債金額は他の長期負債に含まれている。
持分激励計画
当社は改訂及び改訂された2007年株式激励計画(“本計画”)の規定により、従業員、取締役、顧問及び顧問に制限的な株式単位及び当社の普通株を購入するオプションを付与し、価格は当社の取締役会が決定した。この計画は、会社員やコンサルタントが株を持つことを奨励し、企業業務の成功を促進するための追加的なインセンティブを提供することを目的としている。この計画の規定によると、どのオプションの期限も超えません10何年もです。取締役会またはその委員会は、オプションが付与される個人、各個人が獲得するオプションの数、1株当たりのオプション価格、および各オプションの権利期間を決定する責任がある。この計画によって付与されたオプションは一般に授与される25バッチ地の1年目の周年日に計算された百分率は、その後毎月1/48追加され、全部または一部であってもよい100授出日後の任意の時間に帰属する株式の%。2023年12月31日まで、会社は予約しました12,413,532この計画に基づいて発行された株。
9. 株に基づく報酬
この計画では、従業員、取締役、コンサルタント、コンサルタントに制限的な株式単位と会社普通株を購入するオプションを付与し、価格は会社取締役会が決定すると規定されている。この計画は、会社員やコンサルタントが株を持つことを奨励し、企業業務の成功を促進するための追加的なインセンティブを提供することを目的としている。取締役会またはその委員会は、オプションが付与される個人、各個人が獲得するオプションの数、1株当たりのオプション価格、および各オプションの権利期間を決定する責任がある。
本計画は、本計画で定義されたように、死亡、障害、または“退職”(本計画で定義されているように)によって当社にサービスを提供しない資格計画参加者(“資格参加者”)に何らかの福祉を提供する。本計画により合格参加者に付与されたオプションは，引き続き付与されなければならない2合格参加者の離任および周年記念日の前に、合格参加者が保有するすべての既得オプションは、行使可能になるまで継続される4合格参加者が退職した周年記念日またはオプションの原始期限。本行の権利期間内に行使されなかったオプションは没収される.計画に基づいて条件に適合する参加者の時間に基づく制限株式単位及び制限株を付与し、計画が2年．合格参加者の退職後の期限は加速し、退職時に交付しなければならない。時間に基づく制限株式単位、またはその後に帰属すべき制限株式2年．合資格の参加者が退職した後、参加期間はキャンセルされます。また、改正によれば、資格参加者が受信した本計画下の任意の業績ベース制限株式単位(“PRSU”)は、資格に適合した参加者が退職した後も、そのようなPRSUに適用される契約期間が終了するまで、会社の実績に応じて帰属する資格がある。
株式オプション付与
当社は公正価値法を用いて株式に基づく給与を計量し、付与された各持分奨励の公正価値を使用する。当社は“直線”を選択して補償コストを分配する方法を選択し、関連奨励帰属中に各株式オプションの公正価値を直線的に確認する
同社は付与日株奨励の公正価値を推定する際にブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用している。評価モデルの使用要求管理層は，選定されたモデル入力に対して何らかの仮定を行う.予想変動率は、オプション期待寿命に対応した会社普通株の回顧期間の歴史変動率に基づく。平均期待寿命は会社の実際の履歴データに基づいて決定される。無リスク金利は米財務省が発行したゼロ金利債券に基づいており、残り期限は付与日の想定した期待寿命に等しい。没収は実際のオプション没収の歴史分析に基づいて推定される。
付与された株式オプションの公正価値は、付与された日にブラック·スコルスオプション定価モデルを用いて推定され、このモデルは、以下の加重平均仮定を有する
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 株価の変動を予想する | | 59.2 | % | | 62.1 | % | | 65.4 | % |
| 無リスク金利 | | 3.9 | % | | 1.7 | % | | 0.6 | % |
| オプションの期待寿命 | | 5.47 | | 5.34 | | 5.40 |
| 年度の1株当たり配当金を予想する | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | |
2023年、2022年、2021年の間に付与されたオプションの加重平均付与日の1株当たりの公正価値は#ドルです6.75, $6.11、と$9.08それぞれ，である.
2023年12月31日までの年度の会社の株式オプションの概要は以下の通り
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 量
株 | | 重みをつける
平均値
トレーニングをする
値段 | | 重みをつける
平均値
残り
年.年 | | 骨材
固有の
価値がある |
| (単位：千) | | | | | | (単位：百万) |
| 未償還オプション、2020年12月31日 | 14,032 | | | $ | 9.54 | | | | | |
| 授与する | 3,262 | | | $ | 16.53 | | | | | |
| 鍛えられた | (1,483) | | | $ | 7.05 | | | | | |
| 没収される | (844) | | | $ | 12.97 | | | | | |
| 期限が切れる | (236) | | | $ | 13.28 | | | | | |
| 未償還オプション、2021年12月31日 | 14,731 | | | $ | 11.08 | | | | | |
| 授与する | 5,733 | | | $ | 11.53 | | | | | |
| 鍛えられた | (660) | | | $ | 6.58 | | | | | |
| 没収される | (495) | | | $ | 12.57 | | | | | |
| 期限が切れる | (245) | | | $ | 12.84 | | | | | |
| 未償還オプション、2022年12月31日 | 19,064 | | | $ | 11.31 | | | | | |
| 授与する | 5,733 | | | $ | 11.99 | | | | | |
| 鍛えられた | (1,361) | | | $ | 7.54 | | | | | |
| 没収される | (356) | | | $ | 11.59 | | | | | |
| 期限が切れる | (78) | | | $ | 15.09 | | | | | |
| 未償還オプション、2023年12月31日 | 23,002 | | | $ | 11.69 | | | 6.5 | | $ | 70.8 | |
| すでに帰属していることと帰属していない見込みの帰属、2023年12月31日 | 21,215 | | | $ | 11.64 | | | 6.3 | | $ | 66.5 | |
| 2023年12月31日に行使できます | 13,431 | | | $ | 11.26 | | | 5.0 | | $ | 49.0 | |
2023年，2022年および2021年12月31日までに年度内に行使されたオプションの内的価値の合計は$である7.1百万、$2.5百万ドルと$8.5それぞれ100万ドルです2023年12月31日，2022年，2021年12月31日までの年間で，株式オプションを行使する現金収益は$である10.3百万、$4.3百万ドルと$10.2それぞれ100万ドルです2023年12月31日現在，付与された非既得性株式オプションに関する未確認補償コスト総額は$である35.0100万ドルで加重平均期間中に確認される予定です3年.
制約株式単位と業績に基づく制限株式単位(総称して“限定株式単位”)
この計画に従って付与されたRSUは、通常、階層付与を行い、従業員の継続サービスに依存する。制限が解除される前に雇用を終了すれば、RSUは通常没収される。当社は、帰属制限失効中にRSUのコストを比例的に支出し、このコストは、付与日におけるRSU関連普通株株式の公平な市場価値として決定される2023年12月31日までの年度の“計画”における非既得権益関連単位活動の概要は以下のとおりである
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 量
株 | | 重みをつける 平均補助金 デート市 価値がある | | 重みをつける 平均値 残り 年.年 | | 骨材 固有の 価値がある |
| (単位：千) | | | | | | (単位：百万) |
| 2020年12月31日までの非帰属単位 | 7,080 | | | $ | 11.35 | | | | | |
| 授与する | 3,191 | | | $ | 16.94 | | | | | |
| 既得 | (1,863) | | | $ | 15.77 | | | | | |
| 没収される | (1,067) | | | $ | 12.82 | | | | | |
| 2021年12月31日までの非既存単位 | 7,341 | | | $ | 13.90 | | | | | |
| 授与する | 5,048 | | | $ | 11.93 | | | | | |
| 既得 | (2,251) | | | $ | 12.48 | | | | | |
| 没収される | (421) | | | $ | 12.06 | | | | | |
| 2022年12月31日までの非既存単位 | 9,717 | | | $ | 13.07 | | | | | |
| 授与する | 4,762 | | | $ | 13.02 | | | | | |
| 既得 | (3,610) | | | $ | 12.21 | | | | | |
| 没収される | (836) | | | $ | 11.63 | | | | | |
| 2023年12月31日までの非既存単位 | 10,033 | | | $ | 13.37 | | | 2.1 | | $ | 142.4 | |
2023年12月31日までに53.6サービスベースのホーム条件を有する非帰属RSUに関連する未確認補償総コストの百万ドル。これらの費用は加重平均期間内に確認される予定です2年．.
株式奨励に関する報酬支出
次の表は、会社の株式奨励に関する総合経営報告書で確認された報酬支出に関する情報をまとめました
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 研究開発費 | | $ | 21,470 | | | $ | 25,089 | | | $ | 17,340 | |
| 販売、一般、管理費用 | | 64,607 | | | 51,423 | | | 40,498 | |
| 株式報酬費用総額 | | $ | 86,077 | | | $ | 76,512 | | | $ | 57,838 | |
10. 公正な価値に応じて計量された資産と負債
当社の金融資産と負債は公正価値によって計量し、公正価値レベルで分類し、以下のように定義する
第1級--企業が計量日に取得する能力のあるアクティブ市場での同じ資産または負債の見積もり。
2級−資産または負債が直接的または間接的に観察されることができるアクティブな市場オファー以外の投入。
第3級-資産または負債が観察できない投入。
次の表は、2023年12月31日までの会社の日常的な資産と負債の公正価値をまとめており、これらの資産と負債は公正価値システムのレベルでまとめられており、これらの計量は公正価値システムにおけるレベルである
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 第1級 | | 2級 | | 合計する |
| 資産： | | | | | | |
| 商業手形 | | $ | — | | | $ | 14,663 | | | $ | 14,663 | |
| 国庫券 | | — | | | 12,946 | | | 12,946 | |
| アメリカ政府機関債券 | | — | | | 11,446 | | | 11,446 | |
| 貨幣市場 | | 7,631 | | | — | | | 7,631 | |
| | $ | 7,631 | | | $ | 39,055 | | | $ | 46,686 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 第1級 | | 2級 | | 合計する |
| 負債： | | | | | | |
| 繰延給与計画負債 | | $ | 7,531 | | | $ | — | | | $ | 7,531 | |
| | $ | 7,531 | | | $ | — | | | $ | 7,531 | |
次の表は、2022年12月31日までの会社の日常的な資産と負債の公正価値をまとめており、これらの資産と負債は公正価値システムのレベルでまとめられており、これらの計量は公正価値システムにおけるレベルである
| | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | 2級 | | 合計する |
| 資産： | | | | |
| 商業手形 | | $ | 144,381 | | | $ | 144,381 | |
| 貨幣市場 | | 5,808 | | | 5,808 | |
| | $ | 150,189 | | | $ | 150,189 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | | レベル2 | | 第3級 | | 合計する |
| 負債： | | | | | | |
| 掛け値があるか掛け値がある | | $ | — | | | $ | 21,417 | | | $ | 21,417 | |
| 繰延給与計画負債 | | 5,458 | | | — | | | 5,458 | |
| | $ | 5,458 | | | $ | 21,417 | | | $ | 26,875 | |
会社が2029年に満期になる高級保証定期融資は公正価値等級体系中の第2級分類に属し、公正価値は現金フロー分析によって確定され、この分析は会社の信用状況下で借入手配を比較できる現在の市場収益率を考慮している。2029年に満期になった高級担保定期融資の帳簿価値は公正価値に近い。繰延給与計画負債は、会社総合貸借対照表に他の非流動負債の構成要素として入金される。
2023年12月31日または2022年12月31日まで、会社には3級資産は何もない
現金、通貨市場基金、有価証券
当社は，その公正価値体系内の現金および現金等価物を第1級に分類しており，これらの資産は計量日に同じ資産活発市場の見積で推定されているためである。当社は有価証券への投資を売却可能であると考え，これらの資産を公正価値レベル内の二次資産に分類し，主に非アクティブ市場のブローカーオファーを用いてこれらの証券を評価している。2023年12月31日までの年度では，推定技術や投入に変化はなかった。2023年12月31日までの年度内に、公正価値計量システム第1級と第2級の間に資産移転はない。
掛け値があるか掛け値がある
2013年11月にCallidusを買収したことで対応または対価格が発生した。その会社は規制のマイルストーンドルに達した9.02023年3月と2023年3月の1000万ドルと15.02023年9月のPombilitiの承認に関する100万ドル™欧州委員会と米国食品医薬品局(FDA)がそれぞれ承認した。これは1ドルです9.01000万ドルと300万ドルです15.02023年第2四半期と第4四半期にそれぞれ1億8千万件の支払いが支払われた
次の表は、2023年と2022年12月31日終了年度の対応または対価格残高の変化を示しています
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 |
| 期初残高 | | $ | 21,417 | | | $ | 20,339 | |
| 合併経営報告書に掲げる期間中に価値変動を公正に許容する | | 2,583 | | | 1,078 | |
| 現金で支払うか、あるいは代価を払う | | (24,000) | | | — | |
期末残高 | | $ | — | | | $ | 21,417 | |
11. 債務
同社の債務には以下の内容が含まれている
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 12月31日まで |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 |
2029年満期の優先保証定期融資： | | | | |
| 元金 | | $ | 400,000 | | | $ | — | |
差し引く：債務割引(1) | | (9,652) | | | — | |
減算：繰延融資(1) | | (2,490) | | | — | |
| 長期債務帳簿純価値 | | $ | 387,858 | | | $ | — | |
| | | | |
2026年満期の優先保証定期融資(2): | | | | |
| 元金 | | $ | — | | | $ | 400,000 | |
差し引く：債務割引(1) | | — | | | (4,571) | |
減算：繰延融資(1) | | — | | | (3,439) | |
| 長期債務帳簿純価値 | | $ | — | | | $ | 391,990 | |
| | | | |
| 長期債務帳簿純価値 | | $ | 387,858 | | | $ | 391,990 | |
_____________________________
(1)総合貸借対照表に記載されている長期債務を計上し、実際の金利法で対応する高級担保定期融資の残り期間内の利息支出に償却する。
(2)2026年に満期になった高級担保定期融資に関する元金、課税利息、前払い保険料は2023年10月に全額支払われている。
2029年満期の優先保証定期融資
2023年10月、当社はドルを締結しました400Blackstone Alternative Credit Advisors LPとBlackstone Life Science Advisors L.L.C.(総称して“Blackstone”)と締結された100万ユーロ融資契約(“2029年満期の高級担保定期融資”)は，金利は3カ月期SOFRに等しく，受けられている2.5%下限、印加期限SOFR調整0.26161%、利益率は6.25これは2027年初めまでに利息だけを支払わなければならない。2029年に満期となる高級保証定期ローンは#年に返済されます12個四半期ごとに$を支払う33.32000万ドル、2027年1月から最終残高は2029年10月に満期になる。この取引の純収益は#ドルです387.4費用と支出を差し引いて3億5千万ドルになる。2029年に満期となる高級担保定期融資に関する権利証や株式転換機能はない
2029年に満期になった高級担保定期融資は、強制的な前払い条項の制約を受け、2029年に満了した高級保証定期融資に規定されているいくつかの条件に基づいて、これらの条項は、制御権の変更、いくつかの追加債務の発生、資産の売却、または損失が発生した場合に事前に支払うことを要求する。当社は2029年満期の高級担保定期融資の全部または一部を随時選択することができます。2029年に満期になった高級保証定期ローンのどの前払金も一定の全額保険料と前払い保険料を納めなければならず、後者は取引日5周年までに逓減し、その時に前払い罰金は存在しない。2029年満期の高級担保定期融資項下の債務は、会社のある資産の第一留置権担保権益によって保証される。2029年に満期になる高級保証定期融資には、会社に適用されるいくつかの慣用的な陳述と保証、肯定と否定、契約および違約事件が含まれています。違約事件が発生し、継続している場合、Blackstoneは、2029年に満了した高級保証定期融資項目のすべての未償還金額が直ちに満期と対応することを発表することができる。
2026年満期の優先保証定期融資
2020年7月に同社は最終合意を締結しました400Hayfin Capital Managementが提供した100万ユーロの信用手配(“2026年満期の高級保証定期融資”)と、金利は3ヶ月期LIBORに等しく、受けています1床を追加して6.5年利率は%で、2024年中までに利息のみを支払うことを要求している。2026年満期の高級保証定期ローンは#年で返済されます9人四半期ごとに$を支払う44.42000万ドル、2024年7月から最終残高は2026年7月に満期になる。2026年満期の高級担保定期融資に関する権利証や株式転換機能はない
2023年10月、同社は$を使用した408.92029年満期の高級担保定期融資純収益と2026年満期の高級保証定期融資を前払いするための私募所得純額は、未返済元金金額を含み、$0.8利子とドルを計算すべきだ8.0前払い保険料として1000万ドル。前金について、会社は債務の早期返済による損失#ドルを記録した13.9会社の総合経営報告書には1億8千万ドルがある。
利子支出
次の表は、2023年12月31日と2022年12月31日までの年度の会社債務に関する確認された利息支出を示しています
| | | | | | | | | | | | | | |
| (金利額を除いて千で) | | 2023年12月31日 | | 2022年12月31日 |
| 契約利子支出 | | $ | 47,626 | | | $ | 34,446 | |
| 債務割引償却 | | $ | 1,605 | | | $ | 1,503 | |
| 融資償却を延期する | | $ | 1,011 | | | $ | 1,131 | |
| 負債分の実利率、2029年満期の高級担保定期融資 | | 12.8 | % | | — | % |
| 負債分の実利率、2026年満期の高級担保定期融資 | | — | % | | 12.1 | % |
| | | | |
12. 賃貸借証書
同社は現在、オフィスと研究実験室空間、設備、車両の運営賃貸契約を持っており、契約は2034年までの異なる期日に満了し、その中には会社が行使する賃貸契約の継続選択権を合理的に決定することが含まれている。
2023年12月31日および2022年12月31日までの運営リース支出は9.5百万ドルとドル9.8億ドルと可変レンタル費用は$2.11000万ドルと300万ドルです1.7それぞれ100万ドルです2023年12月31日及び2022年12月31日まで、当社は支払います9.5百万ドルとドル8.3それぞれ経営リース負債と入金使用権資産#ドルを計上した金額0.6百万ドルとドル8.92億5千万ドルと2億5千万ドルです
2023年12月31日までの年間で、融資リース項目の負担は大きなものではない。
経営リースに関する補足貸借対照表情報は以下のとおりである
| | | | | | | | | | | | | | |
| (年と割引率金額を除いて、千単位) | | 2023年12月31日 | | 2022年12月31日 |
| 経営リース純資産収益率 | | $ | 26,312 | | | $ | 29,534 | |
| | | | |
| 賃貸負債の当期部分を経営する | | $ | 8,324 | | | $ | 8,552 | |
| | 48,877 | | | 51,578 | |
| リース総負債を経営する | | $ | 57,201 | | | $ | 60,130 | |
| | | | |
| 加重平均残存賃貸年限(年) | | 9.4 | | 17.0 |
| 加重平均割引率 | | 9.7 | % | | 12.2 | % |
2023年12月31日まで、将来の最低経営賃貸支払いは以下の通り
| | | | | | | | |
| (単位：千) | | レンタルを経営する |
| 2024 | | $ | 9,236 | |
| 2025 | | 9,157 | |
| 2026 | | 9,213 | |
| 2027 | | 9,351 | |
| 2028 | | 9,144 | |
| その後… | | 43,715 | |
| 賃貸支払総額 | | 89,816 | |
| 少ないレンタル割引 | | (22,299) | |
| 計上された利息を差し引く | | (10,316) | |
| リース総負債を経営する | | $ | 57,201 | |
13. 所得税
財務報告の場合、所得税前収益(損失)には以下の構成要素が含まれる
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| アメリカです | | $ | (234,482) | | | $ | (343,424) | | | $ | (333,571) | |
| 外国.外国 | | 84,381 | | | 101,385 | | | 92,017 | |
| 合計する | | $ | (150,101) | | | $ | (242,039) | | | $ | (241,554) | |
以下は、2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの年間所得税支出(福祉)の構成要素である
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 現在のところ | | | | | | |
| 連邦制 | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | |
| 状態.状態 | | 14 | | | 6 | | | 15 | |
| 外国.外国 | | 6,408 | | | (5,760) | | | 8,857 | |
| 延期する | | | | | | |
| 連邦制 | | (4,801) | | | 274 | | | — | |
| 状態.状態 | | (138) | | | 9 | | | 34 | |
| 外国.外国 | | — | | | — | | | — | |
| 合計する | | $ | 1,483 | | | $ | (5,471) | | | $ | 8,906 | |
2023年12月31日、2022年12月31日、2021年12月31日までの年間法定税率と実税率の入金は以下の通り
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 法定料率 | | (21) | % | | (21) | % | | (21) | % |
| 税金控除 | | (8) | | | (11) | | | (9) | |
| 海外業務の影響 | | (9) | | | 18 | | | 3 | |
| 他にも | | 8 | | | 3 | | | 3 | |
| 推定免税額 | | 31 | | | 9 | | | 28 | |
| ネットワークがあります | | 1 | % | | (2) | % | | 4 | % |
2017年12月22日、米国政府は“減税·雇用法案”(“税法”)を公布した。税法は米国連邦法定所得税率を21%に引き下げ、これまで延期されていた外国収入に強制的な一次移行税を徴収することと、いくつかの所得税減免を廃止または減少させることを含む米国税法を大幅に改正した。税法はまた、ある非米国子会社の収益に追加的な米国税を徴収しており、これらの収益は世界無形低税収入(GILTIと略称する)とされている。関連指針を考慮して税法の税務影響の会計処理を完了した後，会社はGILTIを期間コストとして処理することを選択した
税法は2022年から、支出発生期間中に税収目的で研究開発支出を差し引く権利を廃止し、代わりにすべての米国と外国の研究開発支出をそれぞれ5つと15納税年度に償却することを要求している。
2017年から2022年までの納税申告書は税務機関が審査することができます。同社は純営業損失が発生している間もどの期間も審査を受けなければならない
繰延所得税は、財務報告目的のための資産および負債の帳簿価値と所得税目的のための額との間の一時的な差異の純影響を反映する繰延税金資産と負債の重要な構成要素は以下のとおりである
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 締切り年数
十二月三十一日 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 |
| 繰延税金資産 | | | | |
| 知的財産権 | | $ | — | | | $ | 68,567 | |
| 税収控除を検討する | | 235,532 | | | 223,366 | |
| 資本化研究開発コスト | | 34,425 | | | 29,317 | |
| 営業純損失繰り越し | | 321,004 | | | 315,444 | |
| 株式ベースの報酬 | | 17,314 | | | 16,417 | |
| 利子繰り越し限度額 | | 17,627 | | | 12,558 | |
| リース責任 | | 10,567 | | | 11,428 | |
| 在庫品 | | 1,931 | | | 10,400 | |
| 他にも | | 20,858 | | | 20,109 | |
| 繰延税項目総資産 | | 659,258 | | | 707,606 | |
| 繰延税金負債 | | | | |
| 特許権使用料を納める | | — | | | (68,567) | |
| 他にも | | (10,004) | | | (11,745) | |
| 繰延税項目純資産総額 | | 649,254 | | | 627,294 | |
| 減算：推定免税額 | | (649,254) | | | (632,233) | |
| 繰延税金純負債 | | $ | — | | | $ | (4,939) | |
当社は一時的な差額計について見積もりを用意していますが、当社は将来の税務優遇を受けない可能性が高いです。当社が記録した推定手当は、2023年、2023年および2022年12月31日に#ドルとなります649.3百万ドルとドル632.2100万ドルつまり推定手当は#ドル増加します17.02023年には、このような繰延税金資産の顕在化に不確実性があるため、この金額は、ここ数年に生じた純営業損失によるメリットを相殺するために使用される。事業買収に関する繰延税金負債は、当社が買収した無形資産の基礎差と関係がある。当社の政策は、買収された無形資産に関する繰延税金負債を記録することであり、これらの負債は、最終的に研究完了および製品発売成功時に資産を償却する際に現金化したり、放棄または不成功時に資産を解約したりする可能性がある。
2023年12月31日現在、同社の米国連邦、イギリス、各州における純営業損失繰越(NOL)は約$である1.2億ドルだ28.4百万ドルとドル1.0それぞれ10億ドルです2018年までに生じた損失の連邦繰越は2029年から2037年までに満期になる。税法によると、2018年以降に発生した連邦純営業損失は無期限で満期となる。イギリスの繰越期間は無制限です。2009年前に発生したほとんどの国の純営業赤字の繰越期間が2016年まで満期になりました。残りの州の純営業損失は、2009年から2023年にかけて発生した損失を含め、2030年から2042年に満期になる。国家研究開発信用は2024年から2033年まで満期になる。所有権が変化した場合、1986年に改正された“国内収入法”第382節及び類似の州法規により、NOLの使用が実質的に制限される可能性がある。そのような所有権変化は過去に発生し、未来に再び起こるかもしれない。改正後の1986年の国税法第382節または第382節によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常、3年間にその持分所有権が50%を超える変化が生じたと定義され(価値計算)、会社は変更前のNOLと他の変更前の税収属性(例えば研究開発税収控除)を用いて変更後の収入を相殺する能力は限られている可能性がある。株式所有権の変化により、会社は将来的に所有権の変化を経験する可能性があり、その中のいくつかの変化は会社の制御範囲内ではない。当社は2023年の納税年度の純資産の詳細な検討を完了し、所有権変動が50%を超えていないことを確認した。将来の所有権変更は、会社が純営業損失と税収繰越を免除する能力を利用することに追加制限を加える可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは、州属性の数を加速または永久的に減少させ、州課税税を増加させる可能性がある
同社はアメリカ連邦研究と実験と孤児薬物クレジット繰越約$を持っています18.4百万ドルとドル203.12030年から2043年までに満期になります。その会社は国の研究と開発税の繰越免除$を持っている14.1百万ドルです。この等繰延税金資産は全額推定手当を受けなければならない。
経済協力開発機構(OECD)は基数侵食と利益移転(BEPS)の第2の柱規則を打ち出し、世界の最低税率を15%とした。EU加盟国を含む多くの国は立法を制定し、早ければ2024年1月1日に発効し、2025年1月1日までに世界の最低税率を全面的に実施すると予想されている。同社は、会社が世界最低所得のハードルに達するまで、この新しい規定は適用されないと予想している。
14. 協力協定
ペンシルバニア大学
改訂後，同社は2018年10月にペンシルバニア大学(“ペンシルバニア大学”)と協力し，新たな遺伝子療法の研究·開発に従事した。同社の遺伝子治療組合せパイプラインはポンペイ病，ファブリック病，その他まれな疾患を含むまで拡大している。
当社は2022年12月に相互終了協定(“終了合意”)を締結し、これにより、当社はペンシルバニア大学と共同で改訂された協力協定を終了することに同意した。契約終了について、会社はPennに合計#ドルを支払うことに同意した23.7発見支援支払い，研究計画が徐々に活動を終了した未払い部分および未払いの特許コストに関する費用は100万ドルであり，これらのコストは総合運営報告書に研究開発費の構成要素として記録されている
同時に，同社はペンシルバニア大学とライセンス契約を締結し，ポンポン病やファブリ病の治療のための次世代パルボウイルス遺伝子療法製品の臨床前研究·開発許可証を取得した。協定によると、同社は適応許可製品の臨床開発と商業化を担当し、ペンシルバニア大学は適応ごとの許可製品に関するいくつかのマイルストーンと特許使用料を得る資格があり、総額は最高$に達する86.5それぞれの適応は1000万ドルです特許権使用料の支払いは，ライセンス製品，ライセンス製品，国/地域のライセンス製品の純売上高から計算される。
グラクソ·スミスクライン
2012年7月、2013年11月の改訂後、当社はグラクソ·スミスクライン(“GSK”)と合意を締結し、これにより、AmicusはGalafold開発及び商業化の世界的権利を獲得した®単一療法として，ファブリ病のERTと結合している(“協力合意”)。協力協定の条項によると、グラクソ·スミスクラインは承認後と販売に基づくマイルストーンを取得する資格があり、最高で$に達する40100万ドルと10代の等級別印税です8人アメリカ以外の主要市場
2023年12月31日現在、グラクソ·スミスクラインに対応するか、マイルストーンの支払いが$5.9また、統合貸借対照表内の他の流動負債および他の非流動負債口座に記入する。GSKに支払われるべき売上に基づく階層特許権使用料は，総合経営報告書内の販売商品コストに記録される.
2023年12月31日までに、グラクソ·スミスクラインの協力協定により、当社は約27.7100万ドルの印税費用があります8.2百万ドルを総合貸借対照表の課税費用に計上する。
15. 法律訴訟
2022年第4四半期に、会社はTeva PharmPharmticals USA，Inc.(“Teva”)、Aurobindo Pharma Limited(“Aurobindo”)とLupin Limited(“Lupin”)がFDAに提出した簡略化新薬申請(“ANDA”)に関する第4段認証通知書を受け取り、模倣薬Galafoldの販売許可を要求した®それは.2022年11月に同社は四つ米国デラウェア州地域裁判所ではTeva、Lupin、Aurobindoに対して訴訟を提起し、Orange Bookに発売された特許を侵害していることを告発した。2023年第4四半期、ルーピンに関する訴訟の一時停止を命じた。また、2024年第1四半期に、裁判所に規定を提出し、主審裁判官の承認を得、同規定により、双方は当社の論争のある条項の定義を受け入れることに同意した。したがって、予定されていたマクマン公聴会は不要とされ、キャンセルされた。同社はGalafoldを強力に実行し続けています®知的財産権。
16. 普通株の基本純損失と償却純損失
以下の表は、普通株式1株当たりの普通株株主が基本純損失と希薄純損失を占めるべき分子と分母を計算するための台帳を提供する
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
(千単位で、1株当たりを除く) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 分子： | | | | | | |
| 普通株主は純損失を占めなければならない | | $ | (151,584) | | | $ | (236,568) | | | $ | (250,460) | |
| 分母： | | | | | | |
| 加重平均発行普通株式-基本と希釈 | | 295,164,515 | | | 289,057,198 | | | 271,421,986 | |
希釈性普通株式等価物は、未償還普通株式オプションおよび非帰属RSUの希釈効果を含むであろう。潜在的な希釈普通株等価物は逆希釈作用を有するため、すべての期間の希釈後の1株当たり収益分母には含まれない。加重平均発行された普通株式には、行使価格#ドルの発行済み事前融資権証が含まれている0.01.
次の表は、在庫株方法を用いて逆希釈されているので、計算から除外された潜在的普通株を示している
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 2013年12月31日までの年間 |
| (単位：千) | | 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 普通株購入オプション | | 23,002 | | | 19,064 | | | 14,731 | |
| 未帰属限定株式単位 | | 10,033 | | | 9,717 | | | 7,341 | |
| 潜在的に発行可能な株式総数 | | 33,035 | | | 28,781 | | | 22,072 | |
第9項第2項：会計と財務開示面の変化と会計士との相違。
ない。
プロジェクト9 A.プロジェクト2：制御とプログラムです
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2023年12月31日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則の定義によれば、“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告書において開示すべき情報が“米国証券取引委員会”規則及び表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを保証するための会社の制御及び他の手続を意味する。開示制御および手続は、開示要求に関する決定をタイムリーに行うために、会社が取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積され、会社管理層(その主要幹部および主要財務官を含む)に伝達されることを保証するための制御および手順を含むが、これらに限定されない。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。2023年12月31日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
2023年12月31日現在の第4四半期において、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が生じています。
財務報告の内部統制に関する経営陣の報告
本節で求められる資料は、“連結財務諸表及び財務報告の内部統制に関する経営陣の報告”及び“独立公認会計士事務所報告”を含み、“第8項.財務諸表及び補足データ”を引用して格納される
項目9 B.以下の項目：他の情報。
ルール10 B 5-1取引計画
次の表は、本報告がカバーする四半期中に、取引法下のルール10 b 5−1(C)を満たすための積極的な抗弁取引計画を満たすための各取締役および上級管理者(取引法下のルール16 a−1(F)を定義する)(各計画、ルール10 b 5−1取引計画と呼ばれる)を通過、修正または終了することを示している。以下に説明する各ルール10 b 5−1取引計画は、開放されたインサイダー取引窓口の間に採用され、インサイダー取引および会社証券関連取引に関する会社の政策に適合する。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
名前.名前
(タイトル) | | とった行動
(訴訟日) | | ルール10 b 5-1取引計画規定購入/販売 | | 取引計画の継続時間(1) | | 証券総数量 |
マーガレット·G·マッグリーン (役員.取締役) | | 養子縁組 (2023年11月10日) | | 販売する | | 2024年6月12日 | | 15,000(2) |
____________________________
(1) この欄の日付は、各取締役または役員ルール10 b 5-1取引計画の予定満了日を表す。各ルール10 b 5−1取引計画は、ルール10 b 5−1に従って行われるすべての取引がその日前に発生する場合、所定の日付の前に終了することができる。
(2) McGlynnさんのルール10 b 5-1取引計画が最も多く定められています15,000株式オプションと売却が最も多い15,000普通株の関連株。
項目9 C.回答：検査を妨害する外国司法管轄区域を開示する。
適用されません
第三部
第III部で要求されるいくつかの情報は、証券取引法第14 A条の規定により、本10−K表年次報告に含まれる財政年度終了後120日以内に我々の最終委託書を提出する予定であるため、本10−K表年次報告では省略されている。
第10項。以下：登録者の役員、幹部、そして会社が管理する。
本プロジェクトに要求される資料は，依頼書“執行者”，“第16(A)節報告”，“提案1号−役員選挙”，“取締役会委員会と会議”のタイトルから引用されている
私たちは、私たちの従業員、役員、取締役(最高経営責任者、財務責任者、最高会計官を含む)に適用されるビジネス道徳と行動基準を採択し、不正行為を阻止し、誠実さと道徳的行為を促進し、適用される法律と法規を遵守するためのガイドラインを盛り込んだ。また，道徳基準には，利益衝突や職場行動などのテーマに関するガイドラインも盛り込まれている。私たちのウェブサイトにコードテキストを公開しました無料でアクセスできますサイトはWww.amicusrx.com“投資家/会社管理”に関する資料。さらに、(1)我々の最高経営責任者、最高財務官、最高会計官または財務総監または同様の機能を実行する者に適用される我々の道徳基準の任意の修正の性質、および(2)これらの指定者のうちの1つを付与する私たちの道徳基準の規定の免除の性質、免除を受けた人の名前、および将来私たちのウェブサイトに表示される免除日を含む任意の免除の性質を迅速に開示するつもりである。
プロジェクト11.レポート役員報酬。
本プロジェクトに要求される情報は、“報酬議論と分析”、“報酬とリーダーシップ開発委員会報告”、“報酬とリーダーシップ開発委員会インターロックおよび内部参加”というタイトルの依頼書から引用される
第12項。以下：特定の実益所有者の保証所有権と経営陣と関連する株主事項。
本プロジェクトに要求される情報は、委託書に“ある実益所有者の担保所有権及び管理層及び関連株主事項”及び“我々の持分補償計画に基づいて発行された証券”というタイトルの下に引用される
第13項。改訂：特定の関係と関連取引と役員の独立性。
本条項が要求する情報は，依頼書から引用された声明を引用することにより，“関連先取引の政策と手順”と“取締役独立性”というタイトルである
第14項第2項：主な会計費用とサービスです。
本プロジェクトに要求される情報は、参照によって依頼書に組み込まれる。
第4部
15項目目。以下の項目：展示品、財務諸表付表
1.連結財務諸表索引
以下の連結財務諸表を本報告の一部として提出します
| | | | | |
経営陣合併財務諸表報告書と財務報告書内部統制 | 80 |
独立公認会計士事務所レポート(PCAOB ID：42) | 81 |
2023年12月31日と2022年12月31日までの連結貸借対照表 | 84 |
2023年12月31日まで、2022年と2021年12月31日までの年度の総合業務報告書 | 85 |
2023年12月31日現在、2022年12月31日と2021年12月31日までの合併全面損失表 | 86 |
2023年12月31日まで、2022年12月31日、2021年12月31日までの総合株主権益変動表 | 87 |
2023年12月31日現在、2022年12月31日現在、2021年12月31日までの統合現金フロー表 | 88 |
連結財務諸表付記 | 90 |
2.連結財務諸表の添付表
これらは必要ではないので、または要求された資料が合併財務諸表または付記に含まれているので、すべての付表は省略される。
3.展示品 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 引用で編入する
アメリカ証券取引委員会に報告します | | |
展示品
違います。 | | 展示品の説明をファイルする | | 表 | | 日取り | | 証拠品番号： | | これと一緒に提出する
表格10-K |
| 1.1 | | Amicus治療会社とゴールドマン·サックス有限責任会社の間で2022年11月7日に署名された株式分配協定 | | 表格8-K | | 11/7/2022 | | 1.1 | | |
| 2.1 | | 合意と合併計画は，日付は2013年11月19日であり，Amicus Treateutics，Inc.，CB Acquisition Corp.，Callidus BioPharma，Inc.とCuong Cdoが共同で署名した | | 表格8-K | | 2/12/2014 | | 2.1 | | |
| +2.2 | | 協定と合併計画は，日付は2016年7月5日であり，MiaMed，Inc.，登録者とMinervas Merge Sub，Inc.の間で署名されている。 | | 表格8-K | | 7/6/2016 | | 2.1 | | |
| +2.3 | | 契約と合併計画は、日付が2018年9月19日であり、Amicus治療会社、Columbus合併子会社、Celenex，Inc.と株主代表サービス有限責任会社が株主代表としてのみ署名した | | 表格8-K | | 9/25/2018 | | 2.1 | | |
| 3.1 | | 登録者登録証明書を重述する. | | 表格10-K | | 2/28/2012 | | 3.1 | | |
| 3.2 | | 二番目の改正と再改正登録者の付例。 | | 表格10-Q | | 8/8/2023 | | 3.2 | | |
| 3.3 | | 登録者は証明書の改訂証明書を再登録する。 | | 表格8-K | | 6/10/2015 | | 3.1 | | |
| 3.4 | | 再登録された会社登録証明書改訂証明書 | | 表格8-K | | 6/8/2018 | | 3.1 | | |
| 3.5 | | 再登録された会社登録証明書改訂証明書 | | 表格8-K | | 6/13/2023 | | 3.1 | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 引用で編入する
アメリカ証券取引委員会に報告します | | |
展示品
違います。 | | 展示品の説明をファイルする | | 表 | | 日取り | | 証拠品番号： | | これと一緒に提出する
表格10-K |
| 4.1 | | 普通株式の証明書証明書サンプル | | S-1/A(333-141700) | | 5/17/2007 | | 4.1 | | |
| 4.2 | | 義歯の形式 | | S表-3 ASR | | 4/24/2016 | | 4.7 | | |
| 4.3 | | 登録者の証券説明 | | 表格10-K | | 3/2/2020 | | 4.8 | | |
| 4.4 | | あらかじめ出資して株式証の書式を承認する | | 表格8-K | | 9/29/2021 | | 4.1 | | |
| 4.5 | | 当社とレドマイヤーグループとの間の証券購入協定は、2021年9月29日となっております | | 表格8-K | | 9/29/2021 | | 10.3 | | |
| 10.1 | | 役員と将校の賠償契約書の書式 | | 8-K | | 12/28/2022 | | 10.1 | | |
| *10.2 | | 2007年取締役オプション計画およびオプション合意フォーマットの改訂 | | 表格8-K | | 6/18/2010 | | 10.2 | | |
| 10.3 | | 証券購入契約は、日付は2013年11月20日で、当社とその中で指定された購入者と締結されます | | 表格8-K | | 11/20/2013 | | 10.1 | | |
| **10.4 | | 登録者とグラクソ·スミスクライン集団有限公司との間で2013年11月19日に締結された2つ目の再署名の協定 | | | | | | | | X |
| *10.5 | | Amicus Treateutics，Inc.制限株式単位延期計画の改訂と再設定 | | 表格8-K | | 12/28/2017 | | 10.1 | | |
| *10.6 | | 2007年の株式インセンティブ計画の改訂と再確認 | | 定義14 A | | 4/26/2023 | | A | | |
| *10.7 | | Amicus Treateutics，Inc.現金延期計画 | | 表格8-K | | 10/28/2016 | | 10.1 | | |
| 10.8 | | 2007年株権激励計画下の業績限定株奨励協定フォーマットの改訂と再予約 | | 表格8-K | | 12/30/2016 | | 10.1 | | |
| 10.9 | | Amicus Treeutics，Inc.現金延期計画修正案1。 | | 表格8-K | | 10/26/2014 | | 10.1 | | |
| 10.10 | | Amicus Treeutics，Inc.現金延期計画修正案2。 | | 表格8-K | | 12/19/2019 | | 10.1 | | |
| *10.11 | | 登録者とブラッドリー·L·キャンベルとの雇用契約は、2022年8月1日となっている。
| | 表格8-K | | 8/1/2022 | | 10.1 | | |
| *10.12 | | 登録者とジョン·F·クローリーとの雇用協定は、期日は2022年2月23日。
| | 表格8-K | | 2/24/2022 | | 10.2 | | |
| *10.13 | | 登録者とEllen S.Rosenbergが2020年2月18日に締結した雇用契約 | | 表格10-K | | 3/2/2020 | | 10.45 | | |
| *10.14 | | 登録者とダフニー·クミが2020年2月18日に締結した雇用協定 | | 表格10-K | | 3/2/2020 | | 10.48 | | |
| *10.15 | | Amicus治療会社とサイモン·ハフォードとの雇用協定は2023年8月21日 | | 表格10-Q | | 11/8/2023 | | 10.3 | | |
| *10.16 | | 登録者とデヴィッド·クラークが2020年2月18日に締結した雇用協定 | | 表格10-K | | 3/2/2020 | | 10.18 | | |
| *10.17 | | 登録者とジェフリー·カストリーが2020年2月18日に締結した雇用契約 | | 表格10-K | | 3/2/2020 | | 10.19 | | |
| *10.18 | | 改訂及び再予約された2007年株式激励計画下の取締役会制限株式単位奨励協定フォーマット | | 表格10-K | | 3/1/2021 | | 10.39 | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | 引用で編入する
アメリカ証券取引委員会に報告します | | |
展示品
違います。 | | 展示品の説明をファイルする | | 表 | | 日取り | | 証拠品番号： | | これと一緒に提出する
表格10-K |
| *10.19 | | 改訂及び再作成された2007年株式激励計画下の取締役会株式オプション奨励協定フォーマット | | 表格10-K | | 3/1/2021 | | 10.41 | | |
| *10.20 | | 2007年株式インセンティブ計画下の株式オプション奨励協定フォーマットの改訂及び再作成 | | 表格10-K | | 3/1/2021 | | 10.42 | | |
| *10.21 | | 2007年持分インセンティブ計画下の制限株式単位奨励協定フォーマットの改訂及び再作成 | | 表格10-K | | 2/24/2022 | | 10.25 | | |
| **10.22 | | Amicus Treateutics，Inc.とペンシルバニア大学取締役会の間で2022年12月22日に署名されたライセンス契約 | | 表格10-K | | 3/1/2023 | | 10.25 | | |
| **10.23 | | Amicus治療会社とペンシルバニア大学取締役会が2022年12月22日に署名した相互終了協定。 | | 表格10-K | | 3/1/2023 | | 10.26 | | |
| 10.24 | | 融資契約は，期日は2023年10月2日であり，Amicus治療会社，Amicus治療会社のある子会社が保証人，Blackstone Alternative Credit Advisors LP，Blackstone Life Science Advisors L.C.，ある貸手と全国協会Wilmington Trustを融資者の代理人として締結した. | | 表格8-K | | 10/2/2023 | | 10.1 | | |
| 10.25 | | “証券購入協定”は，2023年10月2日，Amicus Treateutics，Inc.と署名ページで決定された購入者によって署名された. | | 表格8-K | | 10/2/2023 | | 10.2 | | |
| **10.26 | | 当社、薬明生物(香港)有限会社、薬明生物アイルランド有限会社及び薬明生物ドイツ有限会社が締結した“供給及び製造サービス協定”は、2023年3月31日となっています | | 表格10-Q | | 8/8/2023 | | 10.2 | | |
| 21.1 | | 付属会社名簿 | | | | | | | | X |
| 23.1 | | 独立公認会計士事務所が同意します。 | | | | | | | | X |
| 31.1 | | 1934年の証券取引法規則13 a-14(A)に基づいて首席執行幹事証明書が発行される。 | | | | | | | | X |
| 31.2 | | 1934年の証券取引法規則13 a-14(A)に基づいて首席財務官を認証した。 | | | | | | | | X |
| 32.1 | | アメリカ法典第18編1350節と2002年サバンズ-オキシリー法案第906節に基づいて発行された最高経営責任者証明書。 | | | | | | | | X |
| 32.2 | | 2002年のサバンズ-オキシリー法案によると、米国法典第18編1350節と906節に基づいて発行された首席財務官証明書。 | | | | | | | | X |
| 97.1 | | Amicus Treateutics，Inc.返金政策 | | | | | | | | X |
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| | | | | 引用で編入する
アメリカ証券取引委員会に報告します | | |
展示品
違います。 | | 展示品の説明をファイルする | | 表 | | 日取り | | 証拠品番号： | | これと一緒に提出する
表格10-K |
| 101 | | 本年度報告では、連結XBRL(拡張可能商業報告言語)形式で作成され、電子的にアーカイブされた2023年12月31日までの10-K年度報告における以下の財務情報：(I)連結貸借対照表、(Ii)連結経営報告書、(Iii)合併全面損失表、(Iv)合併キャッシュフロー表、(V)連結財務諸表付記。 | | | | | | | | X |
| 104 | | 2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kの表紙は、イントラネットXBRL(添付ファイル101に含まれる)である。 | | | | | | | | X |
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文書の一部は機密待遇を受けており、これらの部分は省略され、米国証券取引委員会(Securities And Exchange Commission)に個別に提出されている。
*管理契約または補償計画を示します。
**“連邦判例アセンブリ”第17章229.601(B)(10)(4)の規定によれば、本展示品の4つの部分は省略されています。
本プロジェクトに要求される情報は、“何らかの関係および関連取引”、“取締役独立性”、“委員会報酬および取締役会会議”、“報酬委員会連動および内部者参加”というタイトルの依頼書から引用することによって格納される
第16項第2項：表格10-K要約。
登録者は、リスト10−Kに要求される情報の要約を自発的に本項目16の下に含めることができる。当社は、このような要約情報を含まないことを選択した。
サイン
1934年“証券取引法”第13又は15(D)節の要求に基づいて、登録者は2024年2月28日に以下の署名者がその代表を代表して本報告に署名することを正式に許可した。 | | | | | |
Amicus Treeutics，Inc. (登録者) |
差出人： | /記者S/記者ブラッドリー·L·キャンベル |
| ブラッドリー·L·キャンベル 最高経営責任者 |
本報告は、1934年の証券取引法の要求に基づき、以下の登録者によって登録者として指定日に署名された。 | | | | | | | | | | | | | | |
サイン | | タイトル | | 日取り |
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| /記者S/記者ブラッドリー·L·キャンベル | | 社長と最高経営責任者
(首席行政主任) | | 2024年2月28日 |
| (ブラッドリー·L·キャンベル) | | | |
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| /記者S/記者サイモン·ハートフォード | | 首席財務官 (首席財務官) | | 2024年2月28日 |
| (サイモン·ハートフォード) | | | |
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| /記者S/記者サマンサ·L·プラウト | | 首席財務官兼財務総監
(首席会計主任) | | 2024年2月28日 |
| (サマンサ·L·プラウト) | | | |
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| /S/CEOジョン·F·クローリー | | 執行議長 | | 2024年2月28日 |
| (ジョン·F·クローリー) | | | |
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| /S/記者マーガレット·G·マッグリーン | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (マーガレット·G·マッグリーン) | | | |
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| /S/記者マイケル·G·ラブ | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (マイケル·G·ラブ) | | |
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| /S/記者グレン·スブレンドリオ | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (グレン·スブランドリオ) | | |
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| /S/最高経営責任者クレイグ·ウィラー | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (クレイグ·ウィラー) | | |
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サイン | | タイトル | | 日取り |
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| /S/記者リン·ブレア | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (リン·ブレア) | | |
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| /S/最高経営責任者バーク·ホイットマン | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (バーク·ホイットマン) | | |
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| /記者S/記者マイケル·A·ケリー | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (マイケル·A·ケリー) | | |
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| /S/アメリカ医学博士エリ·W·ロバーツ | | 役員.取締役 | | 2024年2月28日 |
| (医学博士エリー·W·ロバーツ) | | |
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