| 希少疾患の 療法の最前線 23年度結果 電話会議 & Webキャスト 2024年2月28日 |
| 2 将来の見通しに関する記述 このプレゼンテーションには、当社の 製品候補の前臨床および臨床開発、前臨床試験および臨床試験の結果のタイミングと報告、当社の製品候補の規制当局による承認の見通しと時期、 商品化計画、製造および供給計画、資金調達計画、および予測に関する、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています会社の収益とキャッシュポジション。将来の見通しに関する記述 を含めることは、私たちの計画のいずれかが達成されることを意味するものではありません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述の一部またはすべてが間違っていることが判明する可能性があり、 は、私たちが行う可能性のある不正確な仮定や、既知または未知のリスクや不確実性の影響を受ける可能性があります。たとえば、目標、進捗状況、タイミング、規制当局、価格および償還当局との話し合いの結果に関する記述に関しては、最新の情報に基づいています。実際の結果は、当社の事業に内在するリスクや不確実性により、このリリースに記載されている と大きく異なる場合があります。これには、臨床試験または前臨床研究の結果から、製品候補が安全でないか効果がないことが示される可能性、当社の臨床試験に患者を登録することが困難になる可能性、規制当局が承認しない可能性、または が当社の承認を遅らせる可能性などが含まれますが、これらに限定されません製品候補。必要な規制検査が遅れたり、遅れたりする可能性が製品の承認が成功し、遅れたり、妨げられたり、価格設定当局や償還当局との交渉が成功しない可能性、ヨーロッパ、英国、米国、その他の地域でのガラフォールドや ポンビリティとオプフォルダの商品化が成功しない可能性、重篤な副作用や その他の安全性が確認されたために前臨床試験や臨床試験が遅れる可能性問題、十分な臨床製品または商業用製品を製造または供給できない可能性、そして すべての研究、製造、製品の商品化を完了するために、追加の資金が必要になる可能性があります。企業の財務ガイダンスと財務目標、およびそのような目標の期待達成状況、および会社の収益、非GAAPベースの収益性、およびキャッシュポジションの予測に関する記述に関しては、実際の結果は、市場要因と 社の事業計画および予算計画の実行能力によって異なる場合があります。さらに、すべての将来の見通しに関する記述は、本日提出される2023年12月31日に終了した 年度のForm 10-Kの年次報告書に詳述されているその他のリスクの対象となります。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられているため、過度に信頼しないように注意してください。すべての 将来の見通しに関する記述は、すべてこの注意書きの対象となります。当社は、本書の日付以降の出来事や の状況を反映するために、このニュースリリースを改訂または更新する義務を負いません。 非GAAP財務指標 このプレゼンテーションには、米国会計基準に従って作成された財務情報に加えて、投資家と 経営陣に、期間間および予測情報に関する比較を容易にする業績と傾向に関する補足情報を提供すると当社が考える調整後の財務指標も含まれています。これらの 調整後財務指標は非GAAP指標であり、米国会計基準に従って作成された情報に加えて検討すべきですが、それに代わるものではありません。私たち は通常、経営陣が当社の基本業務に影響を与えないと考えている特定のGAAP項目や、特別項目または非経常項目というGAAP定義を満たさないものを除外します。他の 企業では、これらの指標をさまざまな方法で定義している場合があります。将来の見通しに基づいて非GAAPベースの営業費用の予想を提示する場合、非GAAP予想とそれに対応するGAAP指標の 差の調整は、通常、不当な努力なしにはできません。これは、異常な利益や損失など、関連する将来の期間にGAAP指標から除外される項目については、変動が大きく、 が複雑で、可視性が低い可能性があるためです。除外された 項目の変動性は、当社の将来のGAAP業績に大きな、そして潜在的に予測不可能な影響を与える可能性があります。 |
| 3 2024年に5億ドル以上の売上が見込まれる大手バイオテクノロジー企業 レバレッジアブル グローバル コマーシャル 組織 20か国以上で従業員500人以上 ポンペ病の最初の二成分療法 2承認済み 治療法 複合ピーク 収益の可能性 2B 非GAAP 収益性 2023年第4四半期達成 ワールドクラス 臨床 開発 能力 2023年に収益 前年比3億9900万ドル 収益 前年比で3億9,900万ドル 通年の見込み 2024年非GAAP 収益性 |
| 1 2 3 4 A Amicus 1CERの変革的な 1年先：固定為替レート。2024年ガラフォールドの収益ガイダンスでは、2023年12月31日現在の実際の為替レートを利用しています。2024年の戦略的 優先事項 4 CER1で11〜16％の2桁のガラフォールド® 収益成長を促進する Pombiliti + Opfolda の複数の発売を成功裏に実施して進行中の研究を進めてくださいファブリー病とポンペ病における医学と科学 のリーダーシップを支援します 通年で非GAAPベースの収益性を達成します |
| 5 Galafold®（ミガラスタット） 継続的な成長 ファブリー病の 治療における指導的地位の構築 |
| 6 ファブリー病で承認されている唯一の経口治療選択肢はガラフォールドです 2023 ガラフォールドサクセス（2023年12月31日現在） ガラフォールドは、ファブリー病と適応型変異の診断が確定した成人を対象としています。Galafold（≥10%） で報告された最も一般的な副作用は、頭痛、鼻咽頭炎、尿路感染症、吐き気、発熱でした。米国の処方情報全文を含む、ガラフォールドに関する追加情報については、 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf をご覧ください。病理学と投与方法、特別な警告、 の薬物相互作用、副作用など、ガラフォールドの安全性に関するさらに重要な情報については、EMAのWebサイト（www.ema.europa.eu）から入手できるガラフォールドの欧州SmPCをご覧ください。 治療可能な変異体を持つ ファブリー患者のためのユニークな作用機序 ファブリー患者 ファブリー患者 ガラフォールドに適合 規制当局の承認を受けた40か国以上 個人 治療済み 3億8,800万ドル 2023ガラフォールド 収益 CER1での17％ 前年比増加治療を受けた 治療を受けた患者の割合 60-65% 1CER：一定の為替レート |
| 7 ガラフォールド年度累計では、収益が 18% 増加して3億8800万ドル 2016年度 FY17 FY18 FY22 FY23 FY24 500万ドル 3,700万ドル 9100万ドル 1億8200万ドル 2億6,100万ドル 3億9,300万ドル Galafold Performance Galafold Performance グローバルミックス switch（〜43％）と以前 未治療の患者（〜57％）2不均一な注文パターン とFXの変動 により、四半期ごとの非線形の成長が続くと予想しています 24年度の収益は、CER で11％から16％へと成長すると予想しています（固定為替レート（CER） 2ファイル に関するデータ Q3 1億ドル Q4 1億700万ドル 3億8,800万ドル 4億8000万ドルから4億5000万ドルガラフォールドの流通過去5年間の四半期ごとの収益 : 第1四半期第2四半期第3四半期 5年間の平均 22% 24% 26% 28% |
| 2024年に向けた8つの主要な成長ドライバー 2024年もガラフォールドの二桁成長を続けるための土台を築くために、過去4年間に見られた患者需要が最も高かった好調な年を基に、継続的な医療 教育、スクリーニング、診断の改善による患者識別の増加 優れた実施により、治療を受けた治療可能な患者の市場シェアの拡大 優れた実施による市場の拡大 ナイーブ集団 への参入による市場の拡大グラフィックとラベルの拡張 HCP と患者教育を通じて、90% 以上の遵守とコンプライアンスを維持し、サポート 8 |
| 9 Pombiliti（シパグルコシダーゼalfa-atga） Opfolda（miglustat） 遅発性ポンペ病を患う人々のための新しい標準治療を確立する可能性 + |
| 10 Pombiliti+Opfoldaのグローバルローンチが成功中 2023年度の収益は1160万ドル（2023年第4四半期は850万ドル）で、2024年のアクセスと 償還の強固な基盤を築いています 米国、英国、EUの支払者との積極的な交流 は幅広い患者様へのアクセス に焦点を当てています 国別 進行中 2024年下半期に複数回発売予定 市販品または で治療された120人の患者、治療予定の患者 ~ 臨床試験 および早期アクセス の競合ERTまたはナイーブ からの新規患者15人まで 実際の経験から得られた肯定的な初期フィードバック KOL Outreach 承認国ごとの トップ処方者との連携に成功 主要な治療センターの HCPとの既存の関係 継続的な疾病教育 患者の需要 2024年1月初旬現在 102024年の焦点は、年末までに治療を受ける患者の数を最大化することです |
| 11 規制および臨床の最新情報 エビデンスを構築し続け、商業的アクセスを拡大しています >2024年を通じて、10件の償還書類と複数の 規制当局への提出 、遅発性 ポンペ病（LOPD）と乳児発症のポンペ 病（IOPD）の小児を対象とした進行中の臨床研究ポンペ病のアミカス登録は継続します } 差別化されたMOAと 長期的影響に関するエビデンスの作成 ファブリーとポンペの研究を紹介する11枚のポスターと口頭発表 により、ワールドシンポジウム2024で大きな存在感を示しました |
| 12 企業展望 患者 と株主のための使命を果たす |
| 2023年度13年度決算を選択 2023年の売上高は3億9,940万ドルで、CERで20％増加、純損失は大幅に減少しました （千単位、1株あたりのデータを除く千単位）2022年12月31日 2022年12月31日製品収益399,356ドル329,233ドル売上原価 37,326 38,599研究開発費 152,381 276,677販管費275,270ドル 213,041 偶発対価の公正価値の変動 2,583 1,078 資産の減損損損失 1,134 6,616 減価償却損失 7,873 5,342 営業損失 (77,211) (212,120) 利息収入 7,078 3,024 利息費用 (50,149) (37,119) 損失債務の消滅（13,933）― その他（費用）収入（15,886）4,176 所得税（費用）給付（1,483）5,471 純損失（151,584）（236,568） 1株当たり純損失（0.51）（0.82） 2023 加重平均発行済普通株式：295,164,515株 2022年の重み発行済普通株式の平均値：289,057,198株 |
| 財務見通しと収益性への道 事業を構築し、ポートフォリオを発展させ、収益性を達成するための明確な戦略 14収益の維持 の成長 財務目標の実現 の立ち上げに成功しました Pombiliti + Opfolda 3億9,900万ドル FY23年度の収益、 +前年比21％成長 >総収益 24年度ガラフォールドと Pombiliti + Opfolda は、 の力強い2桁の 成長を牽引すると予想されます 規律ある 経費管理に注力 24年度の非GAAPベースの収益性を達成 アミカスの非GAAPベースの純利益（損失）の予測に基づいています現在の事業計画に基づく収入。非GAAPベースの純利益（損失）は、株式ベースの報酬費用、条件付対価の公正価値の変動、減価償却、買収関連収益（費用）、債務消滅損失、資産の減損損失、リストラ費用、および所得税の影響を除いたGAAP純利益（損失）と定義しています。 24年度非GAAPベースの営業 経費ガイダンス は3億4500万ドルから3億6500万ドルです |
| 15 総収益の加速 の成長 2024年に大幅な価値創造が見込まれる大規模で成長している市場における2つのユニークな商業療法の価値の解明 1 非GAAPベースの純利益（損失）収益は、株式ベースの報酬費用の影響を除いたGAAPベースの純利益、偶発的対価の公正価値の変動、 資産の減損による損失、減価償却費償却費、買収関連収益（費用）、債務消滅損失、リストラ費用、所得税。 の 見通しをクリアして のプラス キャッシュフロー を生み出し 通期 非GAAP1の収益性を実現 |
| 付録 |
| 17 付録 I |
| 18 付録II |
| 19 環境、社会、ガバナンス（ESG）スナップショット 取締役会 社会 経歴、性別、スキル、経験の多様性を継続的に改善することを約束しています。 80% 理事会 独立性 取締役会全体 多様性 希少な遺伝病への対処 ファーストインクラスまたはベストインクラス 患者に有意義な利益をもたらす 従業員 58% % 女性従業員 私たちの使命は、 環境と 持続可能性の原則 をすべてに取り入れることで、 のパートナーとともに の持続可能性を推進することです私たちの商業 関係 治療法の誓約 治療法が見つかるまで、製品収益の一部を、その特定の疾患の 研究開発に充ててください。私たち が投資している プログラムには3つの重要な 特徴があります 3 女性 2 退役軍人 1 アフリカ系アメリカ人 ディレクター多様性 従業員の能力と専門知識を活用して、パフォーマンスを向上させ、最終的には重要な人材を引き付け、活力を与え、定着させる 文化を提供します。 従業員募集、 エンゲージメント、リテンション Pulseアンケートでは、従業員は自分の仕事に個人的な の満足度が高く、自分の仕事 と自分がコミュニティに貢献していることに誇りを持っていることが分かりました。 キャリア開発 何をどのように測定するかを 再考し、私たちのミッションに焦点を当てた行動をロールモデルにしてくれた人に報酬を与えます。 私たちの 事業では、環境 に対する責任を果たし、 持続可能性のベストプラクティスを遵守しながら、希少疾患 を患う 人のために 革新的な医薬品の製造に取り組んでいます。 環境 管理 0% アミカスが所有する直接製造 および関連する温室効果ガス排出量 多様性、公平性、および インクルージョン（DEI） 580 ボランティア 時間（米国）: 22 Amicusがサポートする コミュニティプログラム: 患者32人/24か国 2024年1月までのアクセス拡大: 価格設定約束 割り当てられた寄付金: $2,288,998 米国 $954,349 国際 慈善寄付 当社製品の年間価格を消費者のインフレ率以上に上げることは決してないことを約束しています。 従業員、地域社会、社会に影響を与えるために、よりインクルーシブな文化を支援することを誓います。 目標は、世界の従業員全体でジェンダーの多様性を維持し、 全体の多様性を高めることです。 |
| 20 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q4 2023: Currency Variances: USD/ Q4 2022 Q4 2023 YoY Variance EUR 1.021 1.076 5.4% GBP 1.174 1.241 5.7% JPY 0.007 0.007 (4.4%) Full-year 2024 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US (~60%), a change in exchange rates of +/- 5% compared to year-end 2023 rates could lead to a $15M move in global reported revenues in 2024. Distribution of Galafold Revenue by Quarter over Past 5 Years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28% |
| 21 Streamlined Rare Disease Pipeline with Focus on Fabry Disease and Pompe Disease Franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Genetic Medicines Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) Pompe Genetic Medicines OTHER Discovery Programs |
| Thank you |
