別紙99.1

アミカス・セラピューティクス が2023年通期決算と企業最新情報を発表

2023 の総収益は3億9,940万ドルで、前年比で 21% 増加しました

ポンビリティに対する患者 の強い需要は続いています^™+ オプフォルダ^™米国、英国、ドイツでは

2024 ガラフォールドの投影^®CERでの収益は11〜 16% 増加しました

2024年の 通年の非GAAPベースの収益性を見込んでいます

本日午前8時30分（東部標準時）に会議 の電話会議とウェブキャストを行います

ニュージャージー州プリンストン、 2024年2月28日 — 希少疾患の新薬の開発と商品化に焦点を当てた、患者専用のグローバルバイオテクノロジー企業であるAmicus Therapeutics（Nasdaq：FOLD）は本日、2023年12月31日に終了した通期の決算を発表しました。

「 2023年、アミカスはすべての戦略的優先事項において大きな進歩を遂げました」と、アミカス・セラピューティクス社の社長兼最高執行責任者であるブラッドリー・キャンベルは述べました。「私たちは、ファブリー病とポンペ病における世界のリーダーシップの地位を強化し、第4四半期に非GAAPベースの収益性という目標を達成しました。ガラフォールドに対する患者さんの需要は予想を上回り、 は過去4年間で最も高い成長率を記録しました。この の重要な医薬品の長期的な成長の可能性に引き続き期待しています。また、ポンペ 病の三大市場で、2つ目の商業療法であるPombiliti + Opfoldaの発売にも成功しました。2024年も、2桁のGalafold の持続的な業績と、Pombiliti + Opfoldaの継続的なグローバル商業的立ち上げの成功に支えられて、売上高の大幅な成長を引き続き推進し、最初の通年の非GAAP収益に向けて順調に進んでいきます。アミカスは大きな転換期にあり、希少疾患を抱える何千人もの人々に画期的な新薬を提供し、 の株主に価値を創造するという私たちの使命を引き続き推進する強い立場にあります。」

企業ハイライト：

2023年通年の財務結果

2024年金融 ガイダンス

Amicus は、2024年の次の主要な戦略的優先事項に焦点を当てています。

¹ では、基礎となる業績を説明するために、アミカスはその結果を固定為替レート（CER）の伸びという観点から説明します。これは、為替レートが比較期間に使用されたものと変わらなかったかのように計算された の成長率を表しています。2024年通年のガラフォールド 収益ガイダンスでは、2023年12月31日現在の実際の為替レートを使用しています。

² は、現在の事業計画に基づくアミカスの非GAAPベースの純利益（損失）の予測に基づいています。これには、Pombiliti + Opfolda の立ち上げの成功とガラフォールドの継続的な成長が含まれます。アミカスでは、非GAAPベースの純利益（損失）を、株式ベースの 報酬費用、偶発的対価の公正価値の変動、資産の減損損損失、減価償却、 買収関連の収益（費用）、債務消滅損失、リストラ費用、および所得税の影響を除いたGAAP純利益（損失）と定義しています。

³ すべての報告期間におけるGAAPベースの業績と当社の非GAAP調整済み指標との完全な 調整は、この プレスリリースの表に記載されています。

⁴ 非GAAP予想とそれに対応するGAAP指標との差異を 調整するには、ばらつきが大きく、複雑で、GAAP指標から除外される項目は可視性が低いため、不合理な 努力が必要です。

カンファレンス コールと Web キャスト

Amicus Therapeuticsは本日、2024年2月28日午前8時30分（東部標準時）に電話会議と音声ウェブキャストを開催し、2023年通年の財務業績と企業の最新情報について話し合います。電話で電話にアクセスしたい参加者や投資家は、オンライン 登録フォームを使って登録する必要があります。登録後、電話参加者全員に、イベントにアクセスするための個人PIN番号が記載されたダイヤルイン番号が に届きます。

のライブ音声ウェブキャストと関連するプレゼンテーション資料には、アミカス・セラピューティクスのコーポレートサイト の投資家セクション（ir.amicusrx.com）からもアクセスできます。ウェブ参加者は、 は通話開始の15分前にウェブサイトに登録することをお勧めします。ライブイベントの終了後まもなく、アーカイブされたウェブキャストとそれに付随するスライドが会社のウェブサイトで でご覧いただけます。

ガラフォールドについて

ガラフォールドです^®(migalastat) 123 mgカプセルは、好適なガラクトシダーゼアルファ遺伝子を持つ成人 のファブリー病の治療のためのアルファガラクトシダーゼA（alpha-GAL A）の経口薬理シャペロンです (笑)バリエーション。このような患者さんでは、ガラフォールドは体自身の機能不全酵素を安定させ、蓄積した疾患基質を取り除く働きをします。世界的に、Amicus Therapeuticsは、ファブリー病を患っている人の約 35〜50％が罹患している可能性があると推定しています GLAバリアント。ただし、この範囲の 内のアメニビリティ率は地域によって異なります。Galafoldは、米国、EU、英国、日本を含む世界40か国以上で承認されています。

米国の適応症 と使用法 ガラフォールドは、ファブリー病の診断が確定し、適応性の高いガラクトシダーゼアルファ遺伝子 (GLA) に基づくバリエーション インビトロアッセイデータ。

この適応症 は、腎間質性毛細血管細胞グロボトリアオシルセラミド（KIC GL-3）基質の減少に基づく迅速な承認の下で承認されています。 この適応症の継続的な承認は、確認試験における臨床的有益性の検証と説明を条件とする場合があります。

米国の重要な 安全情報

副作用 反応 ガラフォールドで報告された最も一般的な副作用（10％以上）は、頭痛、鼻咽頭炎、尿路感染症、吐き気、 発熱でした。

特定の 集団での使用 妊婦におけるガラフォールドの使用に関する臨床データは、重大な先天性欠損症や流産の薬物関連リスクを示すには不十分です。 胎児への潜在的なリスクについて女性にアドバイスしてください。

ガラフォールドが母乳に含まれているかどうかはわかりません。したがって、母乳育児の発達上および健康上の利点は、母親がGalafoldを臨床的に必要としていること、およびGalafoldまたは基礎となる 母体の状態によって母乳で育てられた子供への潜在的な悪影響とともに、 を考慮する必要があります。

Galafoldは 重度の腎機能障害や透析を必要とする末期腎疾患の患者には使用しないでください。

Galafoldの安全性 と有効性は、小児患者では確立されていません。

副作用の疑いを報告するには、アミカス・セラピューティクス（1-877-4AMICUS）またはFDA（1-800-FDA-1088）またはwww.fda.gov/medwatchに連絡してください.

米国の処方情報全文を含む、ガラフォールドに関するその他の 情報については、https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf をご覧ください。.

ポンビリティ + オッフォルダについて

Pombiliti + Opfolda、 は、最も活性の高い酵素に加工する能力を維持しながら、M6P受容体を介した高親和性の取り込み を促進するBis-M6P濃縮RHGAAであるシパグルコシダーゼalfa-atgaと、経口酵素安定剤、 miglustatからなる二成分療法です。血液中の酵素活性の損失を減らすように設計されています。

米国の効能 と使用法

POMBILITIとOPFOLDAの併用は、遅発性ポンペ病（リソソーム酸、α-グルコシダーゼ）の成人患者の治療に適しています [ガア]欠損症） 体重が40kg以上で、現在の酵素補充療法（ERT）で改善が見られない人。

安全情報

アナフィラキシーを含む過敏症 反応：心肺蘇生装置を含む適切な医療支援手段がすぐに利用できるはずです 。重度の過敏反応が起こった場合は、POMBILITIを直ちに中止し、適切な治療を開始する必要があります 。輸液関連反応（IAR）：重度のIARが発生した場合は、すぐにPOMBILITIを中止し、適切な 治療を開始してください。感受性の高い患者における急性心肺不全のリスク：体液量の過負荷にかかりやすい患者、または急性の基礎呼吸器疾患を患っている患者、または心臓や呼吸機能が損なわれている患者は、POMBILITI点滴中に心臓や呼吸器の状態が著しく悪化するリスクがあります。完全なボックス警告についてはPIを参照してください。禁忌: POMBILITI とオプフォルダの併用は、妊娠中は禁忌です。胎児毒性： 胎児に害を及ぼす可能性があります。生殖能力のある女性に、胎児への潜在的なリスクについてアドバイスし、 治療中および最後の投与後少なくとも60日間は効果的な避妊薬を使用するようアドバイスしてください。副作用：5% 以上の最も一般的な副作用 は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱です。POMBILITI（シパグルコシダーゼalfa-atga）の処方情報全文（箱入り警告を含む）のリンク、およびOPFOLDA（miglustat）の処方情報全文 リンクを参照してください。

アミカス セラピューティクスについて

Amicus Therapeutics （ナスダック：FOLD）は、希少疾患を患う人々のための新しい高品質 医薬品の発見、開発、提供に焦点を当てた、患者専用のグローバルなバイオテクノロジー企業です。Amicus Therapeuticsは、並外れた患者さんに焦点を当て、希少疾患に対する最先端の、ファーストインクラスまたはベストインクラスの医薬品のパイプラインの推進と拡大に取り組んでいます。詳細については、同社の ウェブサイト（www.amicusrx.com）にアクセスし、XとLinkedInをフォローしてください。

非GAAP 財務指標

このプレスリリースには、米国会計基準に従って作成された 財務情報に加えて、調整後の財務指標も含まれています。 は、投資家や経営陣に、業績や傾向に関する補足情報を投資家や経営陣に提供することで、期間間および予測情報に関して を比較しやすくなります。これらの調整後の財務指標は非GAAP指標であり、米国会計基準に従って作成された情報に加えて と見なすべきですが、それに代わるものではありません。私たちは、これらの非GAAP指標を の主要業績指標として使用して、業績と必要な現金を社内で評価しています。私たちは通常、経営陣が当社の基本業務に影響を与えないと考えている特定のGAAP項目や、非経常項目というGAAP定義を満たしていない 特定のGAAP項目を除外しています。他の会社はこれらの措置をさまざまな方法で定義しているかもしれません。非GAAPベースの営業経費と収益性の予想を将来の見通しに基づいて提示する場合、非GAAP予想と対応する GAAP指標との差異の調整は、通常、不合理な努力なしにはできません。これは、異常な利益など、関連する将来の期間にGAAP指標から除外される項目については、変動性が高く、複雑で、可視性が低い可能性があるためです または損失。除外項目の変動 は、当社の将来のGAAP業績に大きな、そして潜在的に予測不可能な影響を与える可能性があります。

将来の見通しに関する声明

このプレスリリース には、製品候補の 前臨床および臨床開発、前臨床試験と臨床 試験の結果のタイミングと報告、製品候補の規制当局による承認の見通しと時期、商品化計画、製造 および供給計画、資金調達計画、および拒否される予定に関する、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています会社の収益とキャッシュポジション。将来の見通しに関する記述 を含めることは、私たちの計画のいずれかが達成されることを意味するものではありません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述 の一部またはすべてが間違っていることが判明する可能性があり、私たちが行う可能性のある不正確な仮定や、既知または未知のリスク と不確実性の影響を受ける可能性があります。たとえば、規制当局、価格および償還当局との話し合いの目標、進捗状況、タイミング、および結果に関する記述に関しては、最新の情報に基づいています。実際の結果は、当社の事業に内在するリスクと不確実性により、このリリースに記載されている と大きく異なる場合があります。これには、臨床試験または前臨床研究の 結果から、製品候補が安全でないか効果がないことが示される可能性、当社の臨床試験に患者を登録することが困難になる可能性、規制当局が承認を付与しない、または承認を延期する可能性などが含まれますが、これらに限定されません } は当社の製品候補について。規制検査が必要になったり、遅れたりする可能性は 製品の承認が成功し、遅延または妨げられる可能性、価格設定および償還当局との交渉が成功しない可能性、ヨーロッパ、英国、米国、その他の地域でのガラフォールドおよび/またはポンビリティとオプフォルダの商品化が成功しない可能性、 重篤な副作用やその他の安全性が確認されたため、前臨床試験や臨床試験が遅れる可能性問題; 十分な臨床製品または市販製品を製造または供給できない可能性、そして私たち がすべての研究、製造、製品の商品化を完了するには、追加の資金が必要になる可能性があります。企業の財務ガイダンスと財務目標、および 会社の収益、非GAAPベースの収益性、キャッシュポジションに関するそのような目標と予測の期待される達成状況に関する の記述に関しては、実際の結果は、市場要因と会社の事業計画および予算計画の実行能力によって異なる場合があります。さらに、すべての将来の見通しに関する記述は、本日提出される2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次 報告書に詳述されているその他のリスクの対象となります。これらの将来の見通しの 記述に過度に依存しないように注意してください。これらの記述は、本書の日付の時点でのみ述べられています。すべての将来の見通しに関する記述は、すべてこの注意書きの対象となります。当社は、このニュースリリースの日付以降の出来事や状況を反映するために、このニュースリリースを改訂または更新する義務を負いません。

連絡先:

投資家:

アミカス・セラピューティクス

アンドリュー・フォーナン

副社長 投資家向け広報担当

afaughnan@amicusrx.com

(609) 662-3809

メディア:

アミカス・セラピューティクス

ダイアナムーア

グローバル コーポレート・アフェアーズ・アンド・コミュニケーションの責任者

dmoore@amicusrx.com

(609) 662-5079

フォールドG

テーブル 1

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結された 営業報告書

（千単位、 （1株と1株あたりの金額を除く）

テーブル 2

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

（千単位、 （1株と1株あたりの金額を除く）

テーブル 3

アミカス・セラピューティクス株式会社

非GAAP財務指標の調整

(千単位)

(未監査)

テーブル 4

アミカス・セラピューティクス株式会社

非GAAP財務指標の調整

（千単位、 （1株と1株あたりの金額を除く）

(未監査)