クリスタルバイオテクノロジーが第4四半期と2023年通期を発表

決算結果とビジネス最新情報を提供します

•第4四半期の純製品収益は4,210万ドル、年間は5,070万ドル

•B-VEC点眼剤の使用に関するニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンの出版物

•DEB患者の目の病変の治療のためのB-VEC点眼剤製剤の承認を可能にするために、FDAと合意に達しました

•AATDの治療のための第1相KB408試験で最初に投与された患者。2024年には5件の臨床試験が進行中です

•貸借対照表は堅調で、今年末には5億9,410万ドルの現金と投資がありました

ピッツバーグ、2024年2月26日（GLOBE NEWSWIRE）— 商業段階のバイオテクノロジー企業であるクリスタルバイオテクノロジー株式会社（以下「当社」）（NASDAQ：KRYS）は本日、第4四半期および2023年12月31日に終了する年度の決算と主要な事業最新情報を報告しました。

「2023年は、ジストロフィー性表皮水疱症に対する史上初のFDA承認治療薬であるVYJUVEKが承認され、発売されたことで、クリスタルにとって転換点となりました。また、適用しやすく、再投与可能な局所用ゲル製剤で遺伝子治療の矯正力を発揮する唯一の薬であり、自宅で投与できます」と、クリシュの会長兼最高経営責任者であるクリシュ・S・クリシュナンは述べています。タル・バイオテック。「私たちの米国での商業的発売の軌跡は、承認からわずか6か月で5,070万ドルの純製品収益を上げた、最近の希少疾患の上市とほぼ一致しています。これは、患者と医師の高い需要、幅広いアクセス、高いコンプライアンスに支えられています。臨床パイプラインを発展させ、再投与可能な遺伝子治療におけるリーダーシップを強化しながら、今後数年間で米国および世界中でVYJUVEKへのアクセスを拡大することを楽しみにしています。」

ジストロフィー性表皮水疱症（DEB）の治療のためのVYJUVEKです

•当社は、2023年第4四半期と通年において、VYJUVEKの米国純製品収益がそれぞれ4,210万ドルと5,070万ドルを記録しました。第4四半期の売上総利益率は 93% でした。

•2024年2月の時点で、当社は特定された1,200人の患者のうち35％を患者開始フォームで獲得し、228件のVYJUVEKに対する償還承認も取得しています。一方、薬物使用中の週1回の治療に対する患者の遵守率は、2023年12月末時点で96％で、現在も高い水準を維持しています。

•2024年1月、当社はVYJUVEKの永久Jコード（J3401）を受け取りました。これにより、米国のメディケイドプランを含め、効率的かつ正確な請求と払い戻しが可能になります。2024年2月現在、商業プランの対象となる生活の 97%、メディケイドの対象となる生活の 88% でポジティブアクセスが達成されています。

•2023年11月、欧州医薬品庁は、出生時からのDEB患者の治療を目的としたB-VECの当社の製造承認申請（MAA）を検証しました。現在、MAAは審査中で、2024年下半期に決定が下される予定です。

•2023年12月、B-VECは日本厚生労働省からDEBの治療薬として希少疾病用医薬品指定（ODD）ステータスを付与されました。この指定には、申請の優先審査、登録有効期間の延長、開発費の削減などの具体的なメリットがあります。当社は、規制当局の承認を支援するために、日本におけるB-VECの完全登録オープンラベル延長調査を実施しています。調査の詳細は、jrct.niph.go.jpのJRCT ID JRCT2053230075で確認できます。同社は、2024年下半期には日本の新薬申請書を提出し、2025年に承認される見込みです。

呼吸器系

嚢胞性線維症（CF）の治療のためのKB407

•2024年1月、当社は第1相CORAL-1試験のコホート2で投与を開始しました。CORAL-1は、基礎となる遺伝子型に関係なく、CF患者を対象としたKB407を評価する多施設共同用量漸増試験です。CORAL-1研究のコホート1で治療された患者では、重篤または重篤な有害事象は観察されませんでした。第1相試験の詳細は、www.clinicaltrials.govのNCT05504837というNCT識別番号でご覧いただけます。

アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の治療のためのKB408

•2024年2月、当社はアルファ1アンチトリプシン欠損症の治療を目的としたKB408第1相サーペンタイン-1試験の最初の患者に投与しました。SERPENTINE-1は、PI*ZZ遺伝子型のAATDの成人患者を対象とした第1相非盲検単回投与漸増試験です。KB408の安全性、耐容性、および機序証明を評価するために、最大12人の患者を対象にKB408の計画された3つの用量レベルを評価します。コホート1と2は、主に用量を増やしながら安全性に重点を置き、肺の薬力学的活性は、コホート3の気管支鏡検査によって最高用量で評価されます。第1相試験の詳細は、www.clinicaltrials.govのNCT識別子：NCT06049082でご覧いただけます。当社は、SERPENTINE-1試験についてAlpha-1財団およびその治療開発ネットワークと緊密に連携しており、2024年下半期に研究の中間データを発表する予定です。2023年9月、米国食品医薬品局（FDA）は、AATDの治療薬としてKB408にODDを許可しました。

•KB408の前臨床薬理学データは、2023年10月に開催された欧州遺伝子細胞療法学会で発表されました。

眼科

•2024年2月、当社は、DEBの眼の合併症に苦しむ患者を治療するために点眼薬として投与されるB-VECの思いやりのある使用に関する臨床データをニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載したと発表しました。

•2024年2月、FDAは、DEB患者の25％以上が罹患すると考えられている眼の合併症を治療するためのB-VEC点眼薬の承認を可能にするために、約10人の患者を対象とした単群の非盲検試験を提案することに同意しました。同社はこの調査を2024年下半期に開始する予定です。

•2024年1月、米国特許商標庁（USPTO）は、複製不能なHSV-1を使用してヒト導入遺伝子を眼に届ける方法を対象とした米国特許第11,865,148号を発行しました。

腫瘍学

固形腫瘍の治療のためのKB707

•2024年1月、FDAは以前に承認された治験薬（IND）申請の修正を承認しました。これにより、局所進行または転移した肺の固形腫瘍の患者の治療のための吸入KB707の評価が可能になります。同社は、2024年上半期に、非盲検多施設、単剤療法、用量漸増および拡大の第1相臨床試験（KYANITE-1）の最初の患者に投与する予定です。この研究の詳細は、www.clinicaltrials.govのNCT06228326というNCT識別番号でご覧いただけます。

•2024年2月、FDAは、肺転移が再発した、または標準治療に難治性の肺転移を伴う固形腫瘍患者の治療用に、吸入型KB707のファストトラック指定を行いました。これはKB707プログラムの2回目のファスト・トラック指定です。以前、2023年7月に、FDAは、抗PD-1再発/難治性の局所進行性または転移性黒色腫の治療薬として、腫瘍内KB707ファストトラック指定を付与しました。

•局所進行または転移性固形腫瘍の悪性腫瘍患者を対象に腫瘍内KB707を評価する第1相（OPAL-1）試験への登録が進行中です。OPAL-1の最初の患者は、2023年10月に投与されました。この研究の詳細は、www.clinicaltrials.govのNCT05970497というNCT識別番号でご覧いただけます。

•KB707の前臨床安全性と有効性のデータは、2023年11月にがん免疫療法学会年次総会で発表されました。KB707の吸入と腫瘍内KB707を評価した前臨床試験では、KB707治療により生存率が向上したことが示されました。

•2023年10月、米国特許商標庁（USPTO）は、KB707を含む、IL-2とIL-12をコードする人工HSV構造を含む物質の組成を対象とする米国特許第11,779,660号を発行しました。

美学

審美的適応症の治療のためのKB301

•2024年1月、当社の完全子会社であるJeune Aesthetics, Inc.（「Jeune Aesthetics」）は、第1（Pearl-1）臨床試験の第4コホートを開始しました。これは、最大20人の被験者を対象に、デコルテの動的なしわの改善に対するKB301を評価する非盲検試験です。コホート4は、安静時の横方向のカンタル線の改善についてKB301を評価するPearl-1コホート3の研究と同時に実施されています。ジューン・エステティックスは、2024年上半期に両方のコホートの結果を発表する予定です。第1相試験の詳細は、www.clinicaltrials.govのNCT04540900というNCT識別番号でご覧いただけます。

2023年12月31日に終了した四半期の財務結果：

•2023年12月31日現在、現金、現金同等物、および投資は合計5億9,410万ドルでした。

•当社は、2023年12月31日に終了した四半期に、VYJUVEKの売上高により4,210万ドルの純製品収益を記録しました。

•2023年12月31日に終了した四半期の売上原価は合計290万ドルでした。2023年5月にVYJUVEKのFDA承認を受ける前は、VYJUVEKの製造に関連する費用は研究開発費として計上されていました。

•2023年12月31日に終了した四半期の研究開発費は1,140万ドルで、これには240万ドルの株式ベースの報酬が含まれていましたが、2022年12月31日に終了した四半期は1,070万ドルで、これには240万ドルの株式ベースの報酬が含まれています。

•2023年12月31日に終了した四半期の販売、一般、および管理費は2,480万ドルで、これには750万ドルの株式ベースの報酬が含まれていましたが、2022年12月31日に終了した四半期は2,400万ドルでした。これには720万ドルの株式ベースの報酬が含まれます。

•2023年12月31日および2022年に終了した四半期の純利益（損失）は、普通株式（基本）1株あたりそれぞれ870万ドルと3,210万ドル、つまり0.31ドルと1.25ドル、普通株式（希薄化後）あたりそれぞれ0.30ドルと1.25ドルでした。

2023年12月31日に終了した年度の財務結果

•当社は、2023年12月31日に終了した年度に、VYJUVEKの売上高により5,070万ドルの純製品収益を記録しました。

•2023年12月31日に終了した年度の売上原価は合計310万ドルでした。2023年5月にVYJUVEKのFDA承認を受ける前は、VYJUVEKの製造に関連する費用は研究開発費として計上されていました。そのため、その年に販売された在庫費用の一部は、FDAの承認前に支出されました。

•当社は、希少小児疾患優先審査券の販売により、1億米ドルの利益を記録しました。

•2023年12月31日に終了した年度の研究開発費は4,640万ドルで、これには1,010万ドルの株式ベースの報酬が含まれていますが、2022年12月31日に終了した年度は4,250万ドルで、これには790万ドルの株式ベースの報酬が含まれています。

•2023年12月31日に終了した年度の販売、一般、および管理費は9,840万ドルで、これには2,990万ドルの株式ベースの報酬が含まれていますが、2022年12月31日に終了した年度は7,770万ドルで、株式ベースの報酬は2,530万ドルでした。

•2023年12月31日および2022年に終了した年度の純利益（損失）は、普通株式（基本）1株あたりそれぞれ1,090万ドルと1億4,000万ドル、または0.40ドルと5.49ドル、普通株式（希薄化後）あたりそれぞれ0.39ドルと5.49ドルでした。

•2023年12月31日に終了した年度の当社の決算に関する追加情報については、証券取引委員会に提出されたフォーム10-Kを参照してください。

財務ガイダンス

(1) 追加情報については、下記の非GAAP財務指標のセクションを参照してください。現在、2024年通年の株式ベースの報酬費用を自信を持って見積もることができないため、非GAAPベースの研究開発費と販管費を合わせたガイダンスには株式ベースの報酬は含まれていません。そのため、上記の非GAAPベースの予測値と、GAAPベースの研究開発費と販管費を合わせた予測値との調整は行っていません。これは本質的に不確実であるため、将来の見通しに関するGAAPベースの研究開発費と販管費を合わせた計算に重大な影響を与える可能性があります。

カンファレンス・コール

当社は、2024年2月26日月曜日の午前8時30分（東部標準時）に投資家のウェブキャストを開催します。

投資家や一般の人々は、https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/49928 でライブウェブキャストにアクセスできます。

ライブ電話会議を聞けない方のために、会社のWebサイト（www.krystalbio.com）の投資家セクションで30日間リプレイできます。

ヴィジュヴェックについて

VYJUVEKは、DEBの傷に直接適用すると、COL7A1遺伝子のコピーを2つ送達するように設計された、非侵襲的、局所的、再投与可能な遺伝子療法です。VYJUVEKは、患者の皮膚細胞に正常なCOL7タンパク質を作るためのテンプレートを提供することにより、分子レベルでDEBを治療するように設計されました。これにより、基本的な病気の原因となるメカニズムに対処できます。

徴候

VYJUVEKは、単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）ベクターベースの遺伝子療法で、コラーゲンVII型アルファ1鎖（COL7A1）遺伝子に変異があるジストロフィー性表皮水疱症の患者の創傷の治療に適しています。

重要な安全情報

有害反応

最も一般的な副作用（発生率> 5％）は、かゆみ、悪寒、発赤、発疹、咳、鼻水でした。これらはVYJUVEKで起こりうる副作用のすべてではありません。副作用に関する医学的なアドバイスについては、医療提供者に連絡してください。

疑わしい副作用を報告するには、クリスタル・バイオテック社（1-844-557-9782）またはFDA（1-800-FDA-1088）または http://www.fda.gov/medwatch に連絡してください。

禁忌

[なし]。

警告と注意事項

VYJUVEKジェルは、医療従事者が塗布する必要があります。

治療後、患者と介護者は、治療した傷や包帯に24時間触れないように注意する必要があります。

創傷被覆材を交換するときは、手を洗って保護手袋を着用してください。最初の包帯交換時の包帯を殺ウイルス剤で消毒し、消毒した包帯は家庭ごみとして別の密封されたビニール袋に捨ててください。その後使用したドレッシングは、家庭ごみとして密封されたビニール袋に入れて廃棄してください。

患者は、創傷部位や創傷被覆材に触れたり傷つけたりしないでください。

誤ってさらされた場合は、きれいな水で15分以上洗い流してください。

詳細については、米国の処方情報をすべて参照してください。

希少疾病用医薬品指定について

希少疾病用医薬品指定は、米国食品医薬品局（FDA）によって米国食品医薬品局（FDA）によって付与されます。希少疾病用医薬品認定は、医薬品開発プロセスの支援、臨床費用の税額控除、特定の米国FDA費用の免除、承認後の7年間のマーケティング独占権など、医薬品開発者にメリットをもたらします。

日本の希少疾病用医薬品指定制度は、未だ満たされていない医療ニーズがかなり存在する、日本で罹患している患者数が5万人未満の疾患の治療薬の開発を支援することを目的としています。承認された代替治療法の選択肢がない場合、または期待されている既存の治療法の選択肢と比較して高い有効性または安全性がある場合、治験中の治療法がODDの対象となります。希少疾病用医薬品の開発を支援する具体的な措置には、研究開発費の補助金、臨床開発に関する優先相談、相談料の削減、税制上の優遇措置、申請の優先審査、申請料の軽減、登録有効期間の延長などがあります。

ファストトラック指定について

Fast Track Desigationは、重篤な状態を治療したり、重篤または満たされていない医療ニーズを治療するための医薬品の開発を促進し、審査を迅速に行えるようにすることを目的としています。これにより、医薬品は

患者に早く手を差し伸べてください。ファスト・トラック指定のある臨床プログラムは、規制審査プロセスを通じてFDAと早期かつ頻繁に連絡を取ることでメリットが得られる場合があります。そのような臨床プログラムは、関連する基準が満たされていれば、迅速承認と優先審査を申請する資格がある場合があります。

クリスタル・バイオテック社について

Krystal Biotech, Inc.（NASDAQ：KRYS）は、満たされていない医療ニーズが高い疾患を治療するための遺伝子医薬品の発見、開発、商品化に焦点を当てた商業段階のバイオテクノロジー企業です。VYJUVEK® は、同社初の市販製品であり、史上初の再投与可能な遺伝子治療であり、ジストロフィー性表皮水疱症の治療薬としてFDAによって承認された最初の薬です。同社は、呼吸器科、腫瘍学、皮膚科、眼科、美容学における治験遺伝子医薬品の強力な前臨床および臨床パイプラインを急速に進めています。Krystal Biotechはペンシルベニア州ピッツバーグに本社を置いています。詳細については、http://www.krystalbio.com にアクセスして、LinkedIn と X (旧ツイッター) で @KrystalBiotech をフォローしてください。

ジューン・エステティックス社について

Jeune Aesthetics, Inc. は、Krystal Biotech, Inc. の完全子会社で、臨床的に検証された遺伝子デリバリープラットフォームを活用して、老化や損傷した肌の生物学に根本的に対処し、逆転させる製品を開発しているバイオテクノロジー企業です。詳細については、http://www.jeuneinc.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースに記載されている、Krystal Biotech, Inc. またはJeune Aesthetics, Inc. の将来の期待、計画、および見通しに関するすべての記述（米国でのVYJUVEKの商業的発売および米国および世界でのVYJUVEKアクセスの拡大に関する記述を含む）、2H後にEUで生まれた患者のDEB治療に対するB-VEC承認の可能性があるという当社の予想など 2024; 当社は、2024年下半期にDEB患者の治療のためのB-VECの日本製新薬申請書を提出し、2025年に承認される見込みです。同社は、2024年下半期にKB408の第1相試験の中間データを発表する予定、DEB患者の目の病変の治療のためのB-VEC点眼薬の研究を2024年下半期に開始する予定です。肺の局所進行または転移性固形腫瘍の患者の治療のために、KB707を吸入した最初の患者に投与することに関する会社の期待 2024年上半期に第1相臨床試験を実施しています。Jeune Aestheticsは、KB301の改善を評価する第1相臨床試験のコホート4の結果を2024年上半期に発表する予定です安静時の横線の改善についてKB301を評価するためのデコルテとコホート3の動的なしわ、および「期待する」、「信じる」、「見積もる」、「期待」、「意図」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「可能性」、「可能性が高い」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意図」、「可能性」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意向」、「可能性が高い」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「するだろう」、「できる」、「すべき」、「続行」、および同様の表現は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述を構成します。実際の結果は、臨床試験の規制当局による審査やマーケティング承認申請に関連する不確実性、VYJUVEKまたは製品候補の入手可能性または商業的可能性、十分な現金資源と追加資金の必要性、その他重要な要因により、このような将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる場合があります。

米国証券取引委員会に提出されている当社の年次および四半期報告書の「リスク要因」という見出しの下に記載されている要因。さらに、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付における当社の見解を表しています。当社は、その後の出来事や進展によって見方が変わると予想しています。ただし、当社は将来のある時点でこれらの将来の見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、そうする義務は明確に否認します。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付より後の日付における当社の見解を表すものとして信頼されるべきではありません。このプレスリリースには、独立機関や当社が作成した推定値やその他の統計データも含まれていますが、これにはいくつかの仮定と制限があります。当社も他の人物も、そのようなデータの正確性や完全性について一切の表明を行わず、このプレスリリースの日付以降にそのようなデータを更新する義務も負いません。

非GAAPベースの財務指標

このプレスリリースには、米国会計基準で義務付けられていない、または米国会計基準に従って提示されていない、将来を見据えた研究開発費と販管費を組み合わせたガイダンスが含まれており、研究開発費と販管費またはGAAPに従って導出されたその他の業績指標に代わるものと見なすべきではありません。当社は、非GAAPベースの研究開発費と販管費を合わせたものを、株式ベースの報酬を除いたGAAPベースの研究開発費と販売管理費を合わせたものと定義しています。当社は、すべての企業がこの非GAAP財務指標を同じ方法で計算しているわけではないため、非GAAPベースの研究開発費と販売管理費を合わせた定義に従って提示された金額は、競合他社が開示している同様の指標と比較できない可能性があることを投資家に警告しています。当社がこの非GAAP財務指標を提示するのは、この指標が重要な補足指標であり、証券アナリスト、投資家、その他の利害関係者が会社の業界の企業を評価する際に頻繁に使用していると考えているためです。経営陣は、この将来を見据えた非GAAP財務指標を、会社の継続的な経営成績を比較するための合理的な基礎として含めることで、投資家の会社の業績に対する理解が高まると考えています。経営陣は、この非GAAP財務指標を、会社の内部年間運営予算や財務予測の準備などの計画目的、会社の事業戦略のパフォーマンスと有効性の評価、および会社の事業拡大能力の評価などの計画目的で使用します。この非GAAP財務指標には分析ツールとしての限界があり、単独で検討したり、研究開発費、販売管理費、または会社の連結財務諸表にGAAPに従って表示されるその他の財務諸表データに代わるものとして、またはそれに代わるものとして検討すべきではありません。当社は、非GAAPベースの研究開発費と販管費を合わせた予測を、GAAPベースの研究開発費と販管費を合わせた予測値と、予測されるGAAPベースの研究開発費と販管費を定量的に調整していません。これは、当社が不当な努力をしなければ、調整項目である株式ベースの報酬費用を自信を持って計算することができないためです。この項目は、将来を見据えたGAAPベースの研究開発費と販管費を合わせた計算に大きな影響を与える可能性がありますが、本質的に不確実です。

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