ARDX-2023123100014374022023会計年度誤りP 3 Y3902091839100014374022023-01-012023-12-3100014374022023-06-30ISO 4217：ドル00014374022024-02-16Xbrli：共有00014374022023-12-3100014374022022-12-31ISO 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AtTheMarketOfferingMember2023-01-012023-12-310001437402ARDX：2千人の株式奨励計画メンバー米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2015-01-012015-06-300001437402ARDX：2千と14株奨励計画のメンバー2014-06-180001437402ARDX：2千と14株奨励計画のメンバー2014-06-182014-06-180001437402ARDX：2千と14株奨励計画のメンバー2023-12-310001437402ARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2016-11-300001437402ARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2021-01-012021-01-310001437402ARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2022-01-012022-01-310001437402ARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2022-12-012022-12-310001437402アメリカ公認会計基準：副次的事件メンバーARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2024-01-012024-01-310001437402ARDX：2万6千人の従業員が仕事を始める計画のメンバー2023-12-310001437402米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-01-012023-12-310001437402米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-12-310001437402米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-12-310001437402米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-12-310001437402米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-01-012023-12-310001437402米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-12-310001437402米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-12-310001437402米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-12-310001437402SRT：役員メンバー2023-01-012023-12-310001437402SRT：役員メンバー2022-01-012022-12-310001437402SRT：役員メンバー2021-01-012021-12-310001437402ARDX：EmployeStockPurche 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ePlanMember2023-01-012023-12-310001437402ARDX：EmployeStockPurche ePlanMember2022-01-012022-12-310001437402ARDX：EmployeStockPurche ePlanMember2021-01-012021-12-310001437402ARDX：StrezsakVersusArdelyxIncMember2021-07-302021-08-12ARDX：クレームARDX：被告0001437402ARDX：StrezsakVersusArdelyxIncMember2022-07-192022-07-190001437402ARDX：GoVersusRaabMember2021-12-072022-03-290001437402ARDX：OfficerTradingArrangementMembers2023-01-012023-12-3100014374022023-10-012023-12-310001437402ARDX：MichaelRaabMember2023-10-012023-12-310001437402ARDX：MichaelRaabMember2023-12-310001437402ARDX：エリザベス·グラミーのメンバー2023-10-012023-12-310001437402ARDX：エリザベス·グラミーのメンバー2023-12-310001437402ARDX：ロバート·ブランクスのメンバー2023-10-012023-12-310001437402ARDX：ロバート·ブランクスのメンバー2023-12-310001437402ARDX：ローラ·ウィリアムズのメンバー2023-10-012023-12-310001437402ARDX：ローラ·ウィリアムズのメンバー2023-12-31
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
____________________________________________________
表 10-K
____________________________________________________
| | | | | |
| (マーク1) |
| x | 証券条例第13条又は15条に基づいて提出された年報 1934年“交換法” |
本財政年度末まで 十二月三十一日, 2023
あるいは…。
| | | | | |
| o | 証券条例第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 1934年“交換法” |
日本から日本への過渡期において、日本から日本への移行期、日本と日本との間の過渡期
手数料書類番号 001-36485
____________________________________________________
Ardelyx，Inc.
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
____________________________________________________
| | | | | |
徳ラヴァレ | 26-1303944 |
| (国やその他の司法管轄権 | (税務署の雇用主 |
| 会社や組織として設立する) | 識別番号) |
五番街四百号, スイートルーム210, ウォルザム, 体積量SSACHUSETTS 02451
(主な執行機関の住所、郵便番号を含む)
(510) 745-1700
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
____________________________________________________
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | | 取引コード | | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株は、1株当たり0.0001ドルの価値があります | | ARDX | | ナスダック世界市場 |
同法第12条(G)により登録された証券：なし
____________________________________________________
登録者が証券法第405条に規定する有名な経験豊富な発行者である場合は、再選択マークで表示してください。はいo 違います。 x
登録者がこの法第13又は15(D)条に従って報告書を提出する必要がないか否かを、再選択マークで示す。はい、そうですo 違います。 x
登録者を再選択マークで表す：(1)証券取引法第13条または第15条(D)項の提出を要求するすべての報告書を提出したか否か 過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告書の提出を要求されたより短い期間)；および(2) この90日間このような記録要求事項に適合している。 はい、そうです x 違います。 o
登録者が相互情報データを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示しています S−T法第405条(本章第232.405節)の前12ヶ月(又は 登録者は，このような文書の短い期限の提出を要求される). はい、そうです x 違います。 o
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | x | | ファイルマネージャを加速する | o | |
| 非加速ファイルサーバ | o | | 小型報告会社 | x | |
| | | | 新興成長型会社 | o | |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。 o
登録者が報告書を提出したかどうかを再選択マークで示し、その経営陣が“サバンズ-オクスリ法案”(“米国連邦法典”第15編、第7262(B)節)第404(B)条に基づいてその財務報告の内部統制の有効性を評価したことを証明する。この評価は、その監査報告書を作成または発行する公認会計士事務所によって行われる。 x
証券が同法第12条(B)に基づいて登録されている場合は，登録者の財務諸表が以前に発表された財務諸表の誤り訂正を反映しているか否かを示すチェックマークを適用する☐
これらのエラーのより真ん中に登録者の任意の実行者が関連回復中に第240.10 D−1(B)条に従って受信されたインセンティブベースの補償に従って回復分析を行う必要があるかどうかを再選択マークで示す☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい o 違います。 x
登録者が最近完成した第2四半期，すなわち2023年6月30日，登録者の非関連会社が保有している登録者普通株の総時価は，登録者普通株のナスダック世界市場における最新報告販売価格に基づいて1株3.39ドルで計算される $724,838,738.
2024年2月16日現在、登録者が発行した普通株の数は 232,686,008.
参照によって組み込まれたファイル：
登録者2024年株主総会の最終委託書の内容の一部は，2023年12月31日登録者2023年度終了後120日以内に証監会に提出され，引用により本報告の第3部に組み込まれる.
前向き陳述に関する説明
文意が別に指摘されている以外に、本10-K表の年次報告において、用語“Ardelyx”、“私たち”、“会社”はすべてArdelyx，Inc.を指す。
このForm 10-K年次報告書はリスクと不確実性に関する前向きな陳述を含む。本明細書に含まれる任意の非歴史的事実の陳述は、前向きな陳述と見なすことができる。場合によっては、“目標”、“予想”、“仮説”、“信じ”、“継続”、“可能”、“満期”、“推定”、“予想”、“目標”、“計画”、“可能”、“計画”、“予測”、“潜在”、“位置決め”、“求める”、“求める”、“すべき”、“目標”、“目標”、“予測”、“潜在”、“位置”、“求める”、“目標”、“目標”、“予測”、“潜在”、“位置”、“求める”、“目標”、“目標”、“予測”、“予測”、“位置”、“求める”、“すべき”、“目標”、“目標”、“予測”、“潜在”、“位置”、“求める”、“すべき”、“目標”、“目標”、“予測”、“潜在”、“位置”、“求める”、“すべき”、“目標Will“、”Will“および他の同様の表現は、未来のイベントおよび将来の傾向の予測または指示、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定である。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
•XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とESRD予想支払いシステム(ESRD PPS)にバンドルするか否か、および任意の適用可能な移行薬物追加支払い調整(TDAPA)期間の長さを含むESRD PPS導入方法、TDAPA期間中に得られる追加支払い金額、および任意の適用可能なTDAPA期間後にESRD PPS基本レートが調整されるかどうか、および調整の程度を含むかどうか、またはいつXPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか、および任意の適用可能なTDAPA期間後にESRD PPS基本レートが調整されるかどうか、および調整の程度；
•RDX 013とRDX 020の計画について
•私たちの支出、将来の収入、資本需要、追加融資の必要性、そして私たちが追加資本を得る能力を推定する
•他のリスクと不確実性は、“リスク要因”というタイトルのリスクと不確実性を含む
これらの展望的陳述は、主に、我々の経営する業務および業界に対する管理層の現在の予想、推定、予測および予測、および管理層の信念および仮定に基づいており、これらの展望的陳述は、将来の業績または発展の保証ではなく、既知および未知のリスク、不確実性、および他の場合によっては私たちの制御範囲を超える要因に関連する。実際の結果または条件が、これらの陳述および他の前向きな陳述の予期される結果または条件とは異なる要因は、“項目1 A”により十分に説明された要因を含む可能性がある。リスク要因“節と本年度報告10-K表の他の部分。法的要件がない限り、私たちは、将来新しい情報があっても、Form 10−K形式で公表された後に発生したイベントまたは発展を反映するために、任意の前向き陳述を公開更新するか、または任意の前向き陳述を修正する義務がない。したがって、あなたは、私たちが時間の経過とともに沈黙していることが、実際の事件がこのような前向きな声明で表現されたり、暗示されたりするように存在することを意味すると考えてはならない。
私たちの業務に関する主なリスクの概要
私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
•我々は利益を上げておらず，2007年10月の設立以来赤字が続いており，将来的にはIBSRELAやXPHOZAHを商業化する過程で運営損失を招き続け，Tenapanorの製造·開発コスト，潜在的新製品候補製品に関する研究開発コストが生じることが予想される
•予測可能な未来には、IBSRELAとXPHOZAHの商業化に投資し、潜在的な新製品候補に関する研究·開発コストを発生させるため、追加の資金が必要となる。必要に応じて受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができないことや、必要な資本を全く得ることができないことは、IBSRELAやXPHOZAHを商業化する努力を減らしたり、潜在的な新製品候補製品の追求を延期したり制限したりすることを余儀なくされる可能性がある
•私たちが製品販売から得た収入は限られていて、永遠に利益を上げないかもしれない
•我々はIBSRELAの成功商業化に大きく依存しており，IBSRELAに対する十分な市場受容度を保ち，IBSRELAの市場シェアを増加させ，IBSRELAの十分な保険や精算を確保し維持したり，IBSRELAの製品販売から十分な収入を生み出したりする保証はない.
•XPHOZAHに対する十分な市場受容度を得ることは保証されず、XPHOZAHに対する十分な保証と精算を確保し、維持するか、またはXPHOZAHの製品販売から十分な収入を得ることができる
•立法または規制行動を取らずにESRD関連薬のみをESRD期待支払いシステム(ESRD PPS)に経口投与することをさらに延期した場合、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、D部分に応じて単独で支払われなくなるため、XPHOZAHの販売から生じる収入は負の影響と実質的な影響を受ける可能性がある。
•IBSRELAおよび/またはXPHOZAHは、副作用を引き起こす可能性があり、または製品の商業的成功を制限する可能性がある他の特性を有する可能性がある。
•新商業化製品の第三者支払者のカバー範囲や精算状況は不確定である。IBSRELAやXPHOZAHのために十分な保険や精算を獲得または維持できなければ、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性がある
•私たちはIBSRELAとXPHOZAHを生産するために、いくつかの単一ソースのサプライヤーを含む第三者に完全に依存しています。もし彼らが適用された法規の要求を遵守できず、十分な原材料を得ることができず、製造や流通困難に遭遇したり、他の方法で十分な数量を生産して需要を満たすことができなければ、私たちのIBSRELAとXPHOZAHの商業化は実質的な損害を受ける可能性がある
•私たちの将来の業績は契約製造組織(CMO)に依存しており、その多くは私たちの単一ソースメーカーです。
•私たちの経営活動は、SLRとの融資や保証協定(改訂された)による債務に関する契約によって制限される可能性があり、違約が発生すれば、未返済の債務を返済する必要がある可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
上記のリスク要因要約は、以下の“リスク要因”と題する章の完全なリスク要因の本文および本10−K表年次報告に記載されている他の情報(我々の財務諸表および関連説明を含む)、および米国証券取引委員会に提出された他の文書と共に読まなければならない。以上の概要または以下に完全に説明される危険は、私たちが直面している唯一の危険ではない。他の私たちは正確に知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っているリスクと不確実性は、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性もあります。
商標に関する説明
Ardelyx®、IBSRELA®XPHOZAHと® Ardelyxの商標です。本年度報告でForm 10−K形式で出現したすべての他の商標，商号，サービスマークは，それぞれの所有者の財産である。
Ardelyx，Inc.
2023年12月31日までの財政年度表10-K
カタログ
| | | | | | | | |
| | ページ |
| 第1部 | |
第1項。 | 業務.業務 | 3 |
プロジェクト1 A | リスク要因 | 19 |
項目1 B。 | 未解決従業員意見 | 52 |
プロジェクト1 C。 | ネットワーク·セキュリティ | 52 |
第二項です。 | 属性 | 53 |
第三項です。 | 法律訴訟 | 53 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 54 |
| 第II部 | |
第5項。 | 登録者普通株市場、関連株主事項及び発行者による株式証券の購入 | 55 |
第6項。 | [保留されている] | 55 |
第七項。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 55 |
プロジェクト7 A。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 72 |
第8項。 | 財務諸表と補足データ | 73 |
第9項。 | 会計と財務情報開示の変更と相違 | 110 |
プロジェクト9 Aです。 | 制御とプログラム | 110 |
プロジェクト9 B。 | その他の情報 | 113 |
プロジェクト9 Cです。 | 検査妨害に関する外国司法管区の開示 | 113 |
| 第III部 | |
第10項。 | 役員·幹部と会社の管理 | 114 |
第十一項。 | 役員報酬 | 114 |
第十二項。 | 特定の実益所有者の担保所有権及び経営陣及び関連株主の事項 | 114 |
十三項。 | 特定の関係や関連取引、取締役の独立性 | 114 |
14項です。 | 最高料金とサービス | 114 |
| 第IV部 | |
第十五項。 | 展示·財務諸表明細書 | 115 |
第十六項。 | 表格10-Kの概要 | 115 |
| | |
サイン | | 119 |
第1項：商業銀行業務
概要
著者らは生物製薬会社であり、設立の使命は革新的な一流薬物を発見、開発、商業化し、重大な満たされていない医療需要を満たすことである。著者らは独特な革新プラットフォームを開発し、新しい生物機序と経路を発見でき、有効、有効な治療方法を開発し、伝統的なシステム吸収薬物がよく遭遇する副作用と薬物-薬物相互作用を最低に低下させた。我々が発見·開発した最初の分子はTenapanorであり，最も吸収の少ない一流の経口小分子療法である。Tenapanor、ブランドはIBSRELA®米国では成人過敏性腸症候群(IBS−C)の治療に許可されている。Tenapanor、ブランドはXphozah®この薬は2023年10月17日にアメリカ食品と薬物管理局(FDA)によって許可され、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンレベルを低下させ、リン酸塩結合剤に対する反応が悪い、あるいは任意の用量のリン酸塩結合剤療法に耐えられない追加療法として使用されている。著者らはもう一つの発展段階資産RX 013、CKD及び/又は心不全に高カリウム血症或いは血中カリウム上昇を伴う成人患者、及び1つの発見段階資産、RDX 020、CKD患者における代謝性アシドーシス(深刻な電解質障害)を有する成人患者に適している。
2007年10月に運営を開始して以来、私たちのほとんどの努力は、Tenapanorの開発と私たちの特許薬物発見と設計プラットフォームの開発、IBSRELAおよびXPHOZAHのマーケティングと販売を含む、私たちの研究開発(R&D)活動に取り組んでいます。2022年3月にはIBSRELAの第1次製品販売を実現し、2023年11月にはXPHOZAHの第1次製品販売を実現した。2023年12月31日現在、私たちの累計赤字は846.2ドルです。
予想される将来，IBSRELAやXPHOZAHの商業化，Tenapanorの製造·開発コスト，潜在的新製品候補製品に関する研究開発コストに投資することにより，運営損失を招き続けることが予想される。これまで、私たちの運営資金は、許可料、マイルストーン、製品供給収入、SLR投資会社(SLR)と改訂された融資協定からの資金、IBSRELAとXPHOZAHの売却資金を含む、私たちのパートナー関係からの資金、普通株と転換可能な優先株の売却と発行からの資金です。
私たちの商業製品は
IBS-C用IBSRELA
著者らの独特な発見プラットフォームと腸管ナトリウム輸送の主要な機序に対する深い理解は、著者らにIBSRELAの発見と開発を促進し、これはアメリカFDAが許可した成人IBS-Cを治療するための一流ナトリウム水素交換3(NHE 3)阻害剤である。IBSRELAは腸管に局所的に作用し，最小限に吸収される。IBS-Cは腹痛と排便習慣の変化を特徴とする胃腸(GI)疾患である。IBS-Cは著しく低下した生活の質、減少した生産力と巨大な経済負担と関係がある。
2022年3月，IBSRELAの米国での初販売を確認した。IBSRELAのビジネス展開については，市場に応じたビジネス戦略を設計し，専門分野への新しい療法の導入に経験豊富なビジネス組織を構築した。IBS-C市場の動態はすでに確立された患者基礎、限られた数量の競争相手がすべて単一の行動メカニズム、集中的な処方数量及び公認された満足されていない需要を反映している。また，市場研究により，IBSRELA製品プロファイルは新しい機序療法として反応が良好であることが示唆された。これらの動態は的確な販売促進の重点を現在約9000名の高素質の医療保健提供者が管理するIBS-C患者に重点を置いており、これらの提供者はIBS-C処方の約50%を占めている。IBSRELAの市場進出戦略の核心は我々の経験豊富な専門販売チームであり，その多くはそのGI目標群に既存の関係や，革新的な全方位とデジタル計画を持っている
IBSRELAの競争は主にIBS−Cが指定した3種類の処方薬：Linzess(Linacloide)，amitia(Lubiprostone)，Trulance(Plecanatide)から来ると予想される。さらに、IBS−Cではない非処方薬および処方薬は、通常、IBS−Cの便秘成分の単独治療に使用され、IBS−Cが示す処方薬と組み合わせて使用される。
我々はすでに中国の復星医薬実業発展有限会社(復星国際製薬)とカナダナイト治療会社(ナイト)とIBSRELAによるIBS-C治療の商業協定を締結した。ナイトは現在カナダでIBSRELAをマーケティングしています。2023年10月、私たちは復星国際製薬が香港衛生署のIBS-C治療のためのテナパノの発売申請を承認したことを発表した。
XPHOZAH成人慢性腎不全患者の血中リンのリン酸塩バインダーに対する反応が不足しているか、または任意の用量のリン酸塩バインダー治療に耐性のない患者への透析を追加治療として行う
2023年10月17日、一流のリン酸塩吸収阻害剤XPHOZAHは、リン酸塩バインダー反応が不足しているか、または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐性のない患者に対する補充治療として、透析中の慢性腎臓病患者の血中リン酸を低減するために、米国FDAの承認を得た。XPHOZAHは分化の作用機序があり、腸管内でNHE 3の抑制に局部的に作用する。これは上皮細胞の結合緊縮を招き、細胞傍リン酸塩の摂取、リン酸塩吸収の主要な経路を著しく減少させる。米国では55万人を超える成人CKD患者が透析を受けており，その約80%の患者がリン降下治療を受けていると推定されている。2020年から2023年にかけて，平均的にリン酸塩バインダーを用いて高リン血症を治療した患者の約70%はリンレベルを持続できなかった
2023年11月、アメリカでのXPHOZAHの初販売を確認しました。私たちのXPHOZAH商業発売に対して、私たちは市場に応答する商業戦略を設計し、腎臓病市場に対する経験が豊富で知識の広い商業組織を構築した。高リン血症市場の動態はすでに確立された患者の基礎、限られた数量の競争相手はすべて単一の作用機序、集中的な処方数量及び公認された満足されていない需要を反映している。また、市場研究により、XPHOZAH製品プロファイルが承認と良好な反応を得た後、人々はXPHOZAHを新しい機序療法として採用することに対して高い認識、興味と意向があることを表明した。これらの動態は現在約8，000名の腎症保健提供者によって管理されている高リン血症患者にターゲットを絞った宣伝を行い、これらの提供者は約80%のリン降下治療処方を処方した。XPHOZAHの市場進出戦略の核心は著者らの経験豊富な専門販売チームであり、その中の多くの人は彼らの腎臓病目標群と現有の関係、及び革新的な全方位デジタル計画を構築した
XPHOZAHは、透析中に成人CKD患者の血中リンを低下させ、リン酸塩接着剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤に対して耐性のない患者を治療するための追加治療として考えられる。米国で商業化されている様々なタイプのリン酸塩バインダーには，酢酸カルシウム(PhosLoやPhoslyra)，炭酸ランタン(FOSRENOL)，Sevelamer塩酸塩(Renagel)，Sevelamer炭酸塩酸塩(Renvela)，Sucrodric Oxish水酸化物(Velphoro)，クエン酸鉄(Auryox)がいくつかある。リストされたすべてのリン酸塩バインダーはアメリカでは模倣薬であるが、VelphoroとAuryciaは除外されている。また，ミント糖やカルシウム酸塩などの非処方薬炭酸カルシウムは，リン結合にも用いられている。
現在利用可能なリン酸塩接着剤に加えて、Opko Health，Inc.が開発中の第3段階鉄系接着剤Fermagate(Alpharen)，Shield Treeuticsが開発中の第3段階鉄系接着剤PT 20，Alebund Pharmtics(Hong Kong)Limitedが開発されている第2段階AP−301，Fosrenolと薬効学的生物学的同等性を有することが証明された炭酸アルミニウム(OLC)を含む少なくとも4種類の他の接着剤が開発されていることが知られている。Unicycive治療会社はOLCを開発しており，505(B)(2)でFDAの承認を求める計画を発表している。また，中外製薬会社やAlebund社はリン酸輸送体Napi−2 b，PIT−1，PIT−2の阻害剤であるEOS 789を開発しており，これまで1期臨床試験で研究されてきた。
2023年11月、XPHOZAHは米国FDAによって児童高リン血症を治療する孤児薬として承認された。
我々はすでに日本のKyowa麒麟株式会社(Kyowa麒麟)，中国の復星国際製薬会社，カナダのKnight社と高リン血症治療のビジネス合意を確立した。2023年7月、我々は国家医薬品監督管理局中国薬品評価センターが成年慢性腎不全血液透析患者の血中リンを制御するための新薬申請(NDA)を受理したことを発表した。2023年9月，Kyowa KirinがTenapanor改善成人CKD透析患者の高リン血症に対する日本厚生労働省(MHLW)のNDAの承認を得たことを発表した。
資産の発見と開発
潜在的な高カリウム血症の治療あるいは血中カリウムの上昇のための小分子カリウム分泌促進プログラム、RX 013を持っている。高カリウム血症は心臓と腎臓疾患患者のよく見られる問題であり、特にレニン-アンギオテンシン-アルドステロン系(RAAS)阻害剤と呼ばれる通常の降圧薬を服用している患者である。RX 013は1種の新型機序薬物であり、カリウム分泌の潜在的な生物学的機序に対して上昇したカリウムを低下させることを目的としている。著者らはすでに第二段階用量範囲の臨床試験を完成し、RX 013による非透析CKD患者の高カリウム血症治療の安全性と有効性を評価した。研究の結果、RX 013の安全性と耐性は受け入れられ、血中カリウムレベルを低下させる能力を支持する概念は、プラセボと比較して治療8日後に統計的に有意に低下したが、この研究はその主要な終点に達していない、すなわち治療4週間後、プラセボと比較して血中カリウムレベルを有意に低下させた
著者らは塩素化炭酸水素塩交換器を抑制して代謝性アシドーシスを治療することを目標とし、代謝性アシドーシスはCKD患者に非常に一般的な共病であり、疾病の進展と不良結果と密接に関連していることを発見する計画がある。先導化合物が有効であり，選択的かつ独自の炭酸水素塩分泌阻害剤であることを確認した
IBSRELAとXPHOZAHの商業化の優先順位を決定した後，我々の利用可能な資源がより多くの活動を支援できるまで，これら2つの資産のいずれかを有意義に進めることはないと予想されている.
我々のビジネス戦略は
私たちは、胃腸や心腎治療分野で満たされていない医療ニーズを満たすための一連の新製品を開発し、米国で私たちの製品を商業化しようとしています。新製品を私たちにもたらす顧客(患者、支払者、医療提供者を含む)で経験豊富な質の高いビジネス組織を構築しています。マーケティング、アクセス、患者サービス、販売を含む当社のビジネス能力は、IBSRELAおよびXPHOZAHの商業化を支援することを目的としています。我々は老舗業界リーダーと前米国と協力し，XPHOZAHとIBSRELAを米国以外の特定地域の患者に効果的に連れて行った
IBSRELAとXPHOZAHを米国以外の地域で商業化するために我々の戦略を評価し続けた
協力パートナー
我々は米国でTenapanorの独占経営権を有しており，日本のKyowa麒麟，中国の復星国際製薬，カナダのKnightと協定を結び，それぞれの領土である適応のTenapanorを開発·商業化している
2018年3月，我々はナイト(ナイトプロトコル)と高リン血症とIBS−Cを治療するTenapanorのカナダでの開発，商業化，流通について独占ライセンス契約を締結した。2020年4月にカナダ保健省の承認を得た後，ナイトは2021年3月にIBS−CのIBSRELAがカナダで商業使用を開始することを発表した。騎士契約の条項によると、騎士は私たちに支払いました 2018年3月、230万ドルは返金されず、一括払いとなります。開発と商業化のマイルストーンのために約2220万カナダドルを取得する資格もあり、2023年12月31日のレートで約1670万ドルを計算し、そのうち70万ドルが2023年12月31日までの収入と確認されている。契約期間全体で印税や製造サービスの移転価格を取得する資格もあります。
2017年11月、Kyowa麒麟と独占ライセンス契約(2017 Kyowa麒麟協定)を締結し、日本で心不全適応用のTenapanorを開発、商業化、流通した。2017 Kyowa麒麟協定の条項によると、私たちはKyowa麒麟から3000万ドルの前金を得て、私たちは最高を得る権利があるかもしれない 合計5500万ドルの開発と規制のマイルストーンで、うち3500万ドルが2023年12月31日までの収入と確認された。約85億元の商業化マイルストーン費用を取得したり、2023年12月31日の為替レートで約6，030万ドルとしたり、合意期間全体で精算されたコストに製品や純売上高を供給する印税の合理的な管理費用を加える資格もあるかもしれない。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の特許権使用料および商業マイルストーン支払いに基づいて、特許権使用料および販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。
2022年4月11日、2017年“Kyowa麒麟協定”(“2022改正案”)第2改正案に署名した。“2022年改正案”の条項によると、Kyowa麒麟とKyowa麒麟は、日本でTenapanorを純販売する際に支払う特許使用料を下げることに同意した。日本で初めて商業販売されてから2年間で、特許権使用料は高い十数桁から低い2桁に低下し、残りの特許権使用料期間内に中央桁に低下した。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の特許権使用料を、特許権使用料と販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。Kyowa麒麟は、特許使用料を下げる代償として、以下に述べるように、受け取って収入として確認した最大4000万ドルを追加で支払うことに同意した
2022年10月、Kyowa麒麟は、成人CKD患者の透析中の高リン血症の改善を要求するNDAを厚生労働省に提出し、Kyowa麒麟が合計3500万ドルのマイルストーン支払いと2022年改正案での支払いを支払ったことを発表した
Kyowa麒麟は2023年9月、透析中の慢性腎症成人患者の高リン血症を改善するための厚生労働省のNDAの承認を得たことを発表し、Kyowa麒麟は合計3000万ドルの記念碑的支払いと2022年改正案での支払いを支払った
2017年12月、我々は復星国際製薬と中国の高リン血症と過敏性腸症候群-CのTenapanorの開発と商業化について独占許可協定(復星国際協定)を締結した。復星国際協定の条項によると、復星国際は私たちに支払いました 1200万ドルを前払いします ライセンス料。2023年7月，我々はTenapanorのNDAが中国の薬物評価センターによる成人慢性腎症血液透析患者の血中リン制御の薬物評価センターの審査を受けたことを発表した。この受け入れは復星国際協定条項によって私たちに支払われた200万ドルの記念碑的支払いを引き起こし、私たちは2023年第3四半期にこの支払いを受けた
2023年10月、米国FDAは、リン酸塩接着剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐性のない患者に対する補充治療として、成人慢性腎臓病透析患者の血中リンレベルを低下させることをXPHOZAHに承認したと発表した。これは2024年第1四半期に受け取った復星国際協定条項に基づいて300万ドルを追加的に支払う記念碑的支払いを引き起こした。また，2023年10月には，復星国際製薬会社が香港衛生署のIBS−C治療のためのテナパノの上場申請を承認したことを発表した。私たちは最高到達可能性を得る権利があるかもしれません 113.0ドルのうち800万ドルは収入として確認されており、2023年12月31日までに500万ドルを受け取り、2024年1月に300万ドルを受け取り、コスト返済に製品供給に加えた合理的な管理費用と純売上高の等級別使用料は、10代から20%まで様々である。
企業融資
2020年7月、2020年8月に施行されたS-3表登録説明書(2020登録説明書)を提出した。(I)私たちは時々1つ以上の発行で私たちの普通株、優先株、債務証券、権利証、および/または単位の基本募集説明書を発売、発行、販売し、最高総発行価格は2.5億ドルである。および(Ii)目論見補足資料は，吾らはJefferies LLC(Jefferies)(販売エージェントとして)と締結した公開市場販売プロトコル(2020年公開市場販売プロトコル)により，最高発行価格1，000，000ドルの普通株を随時発行および販売できることを説明している.2020年の公開市場販売協定によると、私たちは累計2330万株の株式を売却し、加重平均販売価格で1株約4.30ドルで計算し、全毛収入1.00億ドルを獲得した
2021年8月、吾らは2020年の登録声明に基づいて、私たちがJefferiesと締結した販売協定(2021年公開市場販売協定)に基づいて1.5億ドルまでの普通株の発売、発行、販売を時々許可され、この合意により、私たちは時々Jefferiesを通じて1.5億ドルに達する普通株を発行·販売するための別の目論見書補充書類を提出した。2021年の公開市場販売協定によると、ジェフリーは私たちの販売代理として、2021年の公開市場販売協定によって販売された普通株について販売総価格3.0%の手数料を徴収する。2023年3月までに、2021年の公開市場販売協定項目の最大毛収入1.5億ドルを受け取り、加重平均株価は1株約1.57ドルで、その中に1550万株の私たちの普通株が含まれており、2023年3月31日までの四半期に5190万ドルの毛収入を得ており、加重平均株価は約3.35ドルである。
2023年1月、私たちは、時々1つまたは複数の発行で私たちの普通株式、優先株、債務証券、権利証および/または単位の最高総発行価格が2.5億ドルである基本募集説明書を含む2023年1月に発効したS-3フォーム登録説明書(2023年登録説明書)を提出した。(Ii)募集説明書補足文書は、吾らはJefferiesとの販売協定(2023年公開市場販売協定)により時々発行·販売可能な普通株であり、最高総発行価格は1.5億ドルであることを説明している。2023年の公開市場販売協定によると、Jefferiesは販売代理として、2023年の公開市場販売契約により販売された普通株について最高販売総価格3.0%の手数料を徴収することができる。2023年12月31日までの年度内に、私たちは“2023年公開市場販売協定”に基づいて販売を完了し、加重平均販売価格で1株4.17ドルで計算し、1，680万株の普通株の発行と7，000万ドルの総収益を受け取る。
2023年12月31日現在、私たちは現金、現金等価物、短期投資の合計184.3ドルを持っています。
知的財産権
私たちのビジネス成功は、私たちの製品、候補薬物、製造およびプロセス発見、および他の技術の独自の保護を獲得し、維持する能力があるかどうかにある程度依存し、他人の固有の権利を侵害することなく運営され、他の人が私たちの固有の権利を侵害することを防止する。我々の政策は，我々のノウハウや発明に関連する米国や外国特許出願の提出を含む我々の知的財産権の保護を求めることであり，これらの特許や発明は我々の業務発展と運営に非常に重要である.私たちはまた、ビジネス秘密と私たちの固有情報の詳細な監視に依存して、私たちの業務が特許保護から保護されているか、または特許保護に適していないと思う側面を保護します。
私たちのような生物製薬会社の特許地位は通常不確定であり、複雑な法律、科学、事実の問題に関連している。また，特許出願において要求されるカバー範囲は，特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は発行後に再解釈することができる.したがって、私たちは私たちのどんな製品や候補薬も保護されているか、または強制的に実行可能な特許によって保護され続けるかどうか分からない。私たちが現在求めている特許出願が任意の特定の司法管轄区域で特許として発行されるかどうか、または私たちが発表した特許の特許請求が競争相手の影響を受けずに十分な特許保護を提供するかどうかを予測することはできない。私たちが持っているどんな特許も第三者によって挑戦され、回避され、無効に発表される可能性がある。もし第三者が米国で準備して提出した特許出願も私たちが獲得する権利のある技術や療法を持っていると主張すれば、私たちは最終的な結果が私たちに有利であっても、米国特許商標局(USPTO)の介入手続きに参加しなければならないかもしれない。
個別特許の期限は特許を取得した国の法的期限に依存する。米国を含む多くの国では，特許期間は一般に適用国で非臨時特許出願が提出された最初の日から20年である。米国では、場合によっては、特許期限を調整することによって延長することができ、これは、特許権者が米国特許商標局の審査および特許付与時の行政遅延による損失を補償することができ、または、1つの特許が共通所有特許または共通発明者と命名された特許によって最終的に放棄され、より早い満期日を有する場合には、特許期間を短縮することができる。
また、米国では、“ハッジ·ワックスマン法案”は、特許発効期間中にFDA規制審査中に失われた特許期間の一部補償として、米国特許満了後に最大5年間の特許期間の延長を許可している。1つの特許延期は、1つの特許の残りの期間を製品が承認された日から合計1400年まで延長することができず、各規制審査期間は、その特許に適用される特許のみを延長することができ、承認された薬物、その使用方法、または製造方法に関する権利要件を延長することしかできない。EUおよび他のいくつかの外国司法管轄区域にも同様の規定があり、承認された薬物をカバーする特許の期限を延長する。
場合によっては、私たちは商業秘密に依存して私たちの技術を保護するかもしれない。私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます。したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学パートナー、賛助研究者、および他のコンサルタントに、私たちとの雇用や相談関係を開始する際に秘密協定を実行することを要求します。これらの合意は、個人が我々との関係中に開発または開示する業務または財務に関するすべての機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。
テネシー州特許
私たちのTenapanor特許の組み合わせは、5つのアメリカ特許、イスラエルとメキシコの各3つの特許、ヨーロッパ特許組織、日本、韓国、香港の各2つの特許、オーストラリア、ブラジル、インド、中国地域の各1つの特許を含む。これらの発行された特許は、Tenapanorの構成といくつかの使用方法をカバーしており、私たちが完全に所有しており、2029年12月に満了する予定で、延期や調整を必要としない。“ハッジ·ワックスマン法”によると、米国の特許第8，541，448号特許の有効期限は、Tenapanorの構成物質を主張する2033年8月1日まで延長されている。この製品の組み合わせには、Tenapanorを用いて血清リンを制御する特許も含まれており、これらの特許は、米国、ヨーロッパ、日本、中国、オーストラリア、湾岸協力機構国、香港、イスラエル、韓国、マカオ、メキシコ、ニュージーランド、ロシア、南アフリカ、台湾で発行されており、他の国で出願中である。これらの特許は延長や調整なしに2034年4月に満期になると予想される。
より多くの米国および国際特許出願が待っており、Tenapanorの他の治療法、および物質の組成およびTenapanor後続化合物である可能性が考えられる化合物を使用する方法に関する。
その他計画特許
私たちはアメリカと国際的に出願されている特許を持っていて、私たちのRX 013計画で使用されている化合物の成分と方法をカバーしています。
製造業
これまで，我々は第三者契約製造組織(CMO)に依存して我々の商業製品の活性医薬成分と最終医薬製品剤形，およびわれわれの臨床試験材料を生産してきたが，CMO製IBSRELAの商業製品，XPHOZAHの商業製品，臨床試験材料に依存していくことが予想される。私たちがナイトと復星国際医薬会社と締結した許可協定は、それぞれの地域でTenapanorの開発と商業化のための最終的な医薬製品剤形Tenapanorを提供することを要求した。日本におけるTenapanorの開発と商業化を支援するために，Kyowa麒麟に活性医薬成分を供給することが義務付けられている。私たちは、私たちがパートナーに対する私たちの供給義務を履行するためにCMOを使用し続けると予想する。
政府の監督管理
FDAと州と地方司法管轄区及びその他の国の類似監督機構は薬物の臨床開発、製造、マーケティングと流通に参与する会社に対して大量と激務の要求を提出した。これらの機関と他の連邦、州と地方実体規制研究開発活動および私たちの候補製品のテスト、製造、品質管理、安全、有効性、ラベル、貯蔵、記録保存、承認、広告と販売促進、流通、承認後の監視と報告、サンプリング、輸出入。
米国では，FDAは“連邦食品，薬物と化粧品法”(FFDCA)とFDAの実施条例に基づいて薬品を規制している。もし私たちが薬物開発過程、承認過程、または承認後のいつでも適用される米国FDAまたは他の要求を遵守できなければ、私たちは行政または司法制裁を受けるかもしれない。これらの制裁には、米国FDAが未解決の申請、取り消しまたはライセンスの取り消しの拒否、承認の撤回、警告または無見出しの手紙、製品のリコール、製品の差し押さえ、生産または流通の完全または部分的な一時停止、禁止、罰金、民事処罰、または刑事起訴を含むことができる。米国FDAのどんな法執行行動も私たちに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。以前に承認された薬物の新しい使用を含む未承認の新薬または剤形のいずれも、米国FDAの承認を得て米国で発売されなければならない。
米国FDAが米国で発売される前に要求することができるプログラムは、一般に、以下のようなものを含む
•広範な臨床前実験室テスト、臨床前動物研究と調合研究を完成し、その中のいくつかはアメリカFDAの現行の良好な実験室実践(GLP)の規定に基づいて行われた
•米国FDAに新薬(IND)の研究申請を提出し、この申請はアメリカが人体臨床試験を開始する前に発効しなければならない
•各臨床試験が開始される前に、各臨床試験場所の独立機関審査委員会(IRB)または倫理委員会の承認
•良好な臨床実践(GCP)規定に基づいて十分かつ制御された人体臨床試験を行い、各提案適応に対する候補薬物の安全性と有効性を確定する
•アメリカ食品医薬品局に秘密保持協定を提出しました
•現在の良好な製造規範(CGMP)法規の遵守状況を評価するために、米国FDAの生産薬物の1つまたは複数の製造施設の検査が満足的に完了した
•適用されれば、米国FDA諮問委員会の潜在的な審査が満足的に完了する
•米国FDAは、薬物の任意の商業マーケティング、販売、または商業輸送の前に、NDAを審査および承認する。
臨床前と臨床試験と承認過程は大量の時間、精力と財力を必要とし、私たちは推進する可能性のあるいかなる候補製品の承認が適時に承認されるかどうかを確定することができなくて、もしあれば。非臨床試験は製品の化学成分、配合、安定性と毒性の実験室評価、及び製品特性と潜在安全性と有効性を評価する動物研究を含む。臨床前試験の結果は，製造情報，分析データ，提案された臨床試験案およびその他の情報とともにINDの一部として米国FDAに提出された。IND提出後も追加の臨床前試験が継続される可能性がある。INDはアメリカFDAが受け取った30日後に自動的に発効し、アメリカFDAが30日以内にINDに対して懸念或いは問題を提起しなければ、人類の研究対象が不合理な健康リスクに直面することを心配することを含む臨床試験を保留する。この場合，INDスポンサーや米国FDAは臨床試験開始前に未解決の問題を解決しなければならない。製品開発期間中に行われる後続臨床試験ごとに既存のINDに単独で提出しなければならない。
臨床試験は合格研究者の監督下で人体被験者に対して研究薬物の管理を行うことに関連する。臨床試験は，臨床試験の目標を詳細に説明し，安全性をモニタリングするためのパラメータと使用する有効性基準の案に基づいて行った。すべてのプログラムはINDの一部として米国FDAに提出されなければならない。
臨床試験を行うことを提案する各医療センターの独立IRBまたは倫理委員会はまた、任意の臨床試験の計画を審査し、承認しなければならず、その後、このセンターで開始することができ、IRBは完成まで臨床試験を監視しなければならない。米国FDA、IRBまたはスポンサーは、被験者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む、様々な理由で臨床試験を一時停止または中止することができる。臨床検査はまた広範なGCP要求を満たさなければならず、インフォームドコンセントの要求を含む。
米国で行われているNDAを支持するすべての臨床研究は，米国FDAが上記IND法規とプログラムに基づいて事前に提出しなければならない。しかし，米国国外での臨床試験を希望するスポンサーは可能であるが，米国FDAの認可を得る必要はなく，INDで臨床試験を行っている。外国の臨床試験がINDに基づいて行われていなければ，臨床試験がGCPに従って行われていれば，米国FDAが現場検査(必要に応じて)により研究データを検証できれば，スポンサーはNDAを支援するために米国FDAに臨床試験データを提出することができる。GCPは、IRBのような独立した倫理委員会によって審査および承認され、研究開始前に各被験者に自由に与えられたインフォームドコンセントを取得して記録することを含む。出願人が外国データのみからNDAの承認を求める場合、米国FDAは、米国人口および米国医療実践に適したこのようなデータのみを受け入れるであろう。これらの研究は、公認された能力を有する臨床研究者によって行われており、これらのデータは、米国FDAによる現場検査を必要とすることなく、有効であると考えられる可能性があり、または、米国FDAがそのような検査を行う必要があると考えられている場合、米国FDAは、現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。
臨床試験
新薬の臨床研究は、通常、3つまたは4つの段階に分けて行われ、これらの段階は重複する可能性があり、組み合わせられている可能性もあり、一般に以下のように行われる。
•ステップ1：臨床試験は、健常人における候補薬剤の安全性、用量耐性、吸収、代謝、分布および排泄を試験するために、限られた対象で最初に行われ、時に深刻な問題または生命に危険な疾患を有する患者において、その有効性の早期兆候を得るために行われる。
•第二段階：臨床試験は通常、限られた患者集団で行われ、用量耐性と適切な用量を評価し、可能な副作用と安全リスクを決定し、研究中の疾病或いは状況患者の特定の標的適応に対するこの薬物の治療効果を初歩的に評価する。
•第3段階：臨床試験は通常、第二段階の臨床試験が候補製品の一定の用量範囲が有効であり、許容可能な安全概況を有することを証明した時に行われる。第3期臨床試験は、一般に“キー”研究と呼ばれ、一般に、米国FDAまたは他の関連規制機関が薬物のデータを承認するかどうかを決定するために使用される研究を意味する。第三段階臨床試験は通常、大量の患者と一緒に行われ、例えば数百から数千人のグループは、用量をさらに評価し、臨床治療効果の実質的な証拠を提供し、複数の地理的に分散した臨床試験地点で拡大と多様化した患者群に対して更なる安全性試験を行う。
•第4段階：場合によっては、米国FDAは、スポンサーがNDA承認後に追加の臨床試験を行うことに同意することを条件に、候補製品のNDAを承認する可能性がある。他の場合、スポンサーは、承認後に追加の臨床試験を自発的に行うことができ、その薬剤に関するより多くの情報を得ることができる。このような承認後試験は通常4期臨床試験と呼ばれる。
臨床試験と同時に、会社は通常追加の非臨床研究を完成し、薬物化学と物理特性に関するより多くの情報を開発し、GMP要求に基づいて最終的に商業大量生産薬物の技術を決定しなければならない。製造過程は一貫して高品質の候補薬物ロットを生産することができなければならず、他の以外に、メーカーは最終薬物製品の特性、強度、品質と純度をテストする方法を開発しなければならない。また，適切な包装を選択·試験し，候補薬物が賞味期限内に受け入れられない変質が生じないことを証明するために安定性研究を行わなければならない。
米国FDA、IRB或いは臨床試験スポンサーはいつでも各種の理由で臨床試験を一時停止或いは中止することができ、研究対象が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む。
さらに、いくつかの臨床試験は、データ安全監視委員会または委員会と呼ばれる臨床試験スポンサーによって組織された独立した合格専門家グループによって監督される。このグループは，研究のあるデータへのアクセスにより，許可試験が指定されたチェックポイントで行うことができるかどうかを決定する
私たちはまた、変化するビジネス目標および/または競争環境に応じて臨床試験を一時停止または終了することができる。
新薬申請
臨床前研究および臨床試験の結果および他の詳細な情報は、広範な製造情報および薬物成分に関する情報を含み、セキュリティプロトコルの形で米国FDAに提出され、その薬剤を1つまたは複数の指定された適応に使用することの承認を要求する。米国FDAがNDAを審査する目的の一つは、薬物がその期待用途に対して安全かつ有効であるかどうかを決定することである。
“処方薬ユーザー費用法案”によると、米国FDAは、60日の届出審査期間の後10ヶ月以内、あるいはNDAを優先審査した60日の届出審査期間の後6ヶ月以内に、新分子実体の標準審査NDAに対応することを目標としている。非新しい分子実体に対して，米国FDAは標準審査NDAを受けてから10カ月以内に対応し，優先審査NDAを受けてから6カ月以内に対応することを目標としている。これらの期間は、通常、米国FDAがより多くの情報を提供することを要求したり、明確にしたりすることによって延長される。米国FDAは、申請を承認すべきかどうかを決定するために、諮問委員会に申請を提出し、審査、評価、提案を行う可能性がある。米国FDAは諮問委員会の提案によって制限されていないが、それは一般的にそのような提案に従っている。
米国FDAでNDAを評価し，生産薬品および/またはその原料薬の製造施設を検査したところ，必要であれば承認状または完全な返信を発行することができる。この薬物の商業マーケティングを許可し、特定の適応の具体的な処方情報を提供する。完全な返信は、申請の審査期間が完了したことを示しており、申請はまだ承認の準備ができていない。完全な返信は、追加の臨床データおよび/または追加の3期臨床試験(S)、および/または臨床試験、臨床前研究または製造に関連する他の重要、高価および時間の要件を必要とする可能性がある。このような追加情報を提出しても、米国FDAはNDAが承認基準を満たしていないことを最終的に決定する可能性がある。薬物の利益がそのリスクよりも大きいことを保証するためにリスク評価および緩和戦略(REMS)を実施する必要があると判定された場合、米国FDAは、薬剤ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、または制限された分配方法、患者登録および他のリスク最小化ツールのような安全使用を保証する要素を含むことができるリスク評価および緩和戦略(REMS)を有するNDAを承認することもできる。米国FDAはまた、提案されたラベルを変更し、十分な制御と規範を制定し、或いは1つ以上の上場後の研究或いは臨床試験を行うことを承諾することを承認条件とする可能性がある。このような発売後のテストは第4段階の臨床試験とモニタリングを含む可能性があり、製品の商業化後の安全性と有効性を更に評価とモニタリングする。米国FDAはこれらの発売後計画の結果に基づいて薬物のさらなる販売を阻止または制限する権利がある。米国FDAがNDAまたはその補充剤を承認すると、持続的な規制要求に適合しない場合、または薬物発売後に安全問題が発見された場合、米国FDAは承認を撤回する可能性がある。
米国FDAが承認した適応と承認されたラベルの規定に基づいてのみ薬物を販売する。さらに、薬物に適応、ラベルまたは製造プロセスまたは施設の変化を含む何らかの修正がある場合、出願人は、新しいNDAまたはNDAサプリメントに対する米国FDAの承認を得ることを要求される可能性があり、これは、出願人に追加のデータを開発すること、または追加の臨床前研究および臨床試験を行うことを要求する可能性がある。
テストと承認過程には大量の時間、精力、財力が必要であり、どれも完成するのに数年かかるかもしれない。米国FDAはタイムリーに承認されないかもしれないし、全く承認されないかもしれない。臨床試験が提案された適応に対する候補薬の安全性と有効性を証明していると信じていても，結果は米国FDAを満足させない可能性がある。米国FDAは異なる方法で非臨床と臨床データを解釈する可能性があり、これは監督部門の承認を延期、制限、あるいは阻止する可能性がある。必要な政府の承認を得るために努力すると、困難や予期せぬコストに遭遇する可能性があり、これは薬の販売を延期したり阻止したりする可能性がある。米国FDAは薬物の使用適応を制限するか、あるいは薬物の商業応用を制限する可能性のある任意の承認に他の条件を適用する可能性がある。承認後、新たな適応、生産変更、または追加のラベル宣言を追加するなど、承認された薬物のいくつかの変更は、米国FDAのさらなる審査および承認を受ける。変更を提案する性質により，変更を実施する前に，秘密プロトコル補足文書を提出·承認しなければならない.
その他の規制要件
私たちまたは私たちのパートナーは、米国FDAによって生産または流通を許可された任意の薬物は、保存要件および薬物に関連する副作用報告を記録することを含む米国FDAの持続的な規制を受けるであろう。医薬品メーカーおよびその下請け業者は、米国FDAおよびいくつかの州機関に彼らの機関を登録し、米国FDAおよびいくつかの州機関の定期的な発表および抜き打ち検査を受けて、進行中の法規要件、cGMPを含むことを確実にしなければならない。これらの法規は、私たちおよび私たちの第三者製造業者にいくつかの手続きと文書要求を加えている。法定および規制要件を遵守しない製造業者は、警告または命名されていない手紙、生産の一時停止、製品の差し押さえ、禁止行動、または可能な民事処罰のような法律または規制行動に直面する可能性がある。私たちまたは私たちの現在または未来の第三者製造業者またはサプライヤーがcGMP法規や他の進行中の米国FDA法規要件を遵守できるかどうかを確認することはできません。もし私たちまたは私たちの現在または未来の第三者製造業者またはサプライヤーがこれらの要求を遵守できない場合、米国FDAは、流通から薬物をリコールするか、またはその薬剤のNDA承認を撤回することを要求する臨床試験を停止するかもしれない。
アメリカFDAは薬品承認後のマーケティングと販売促進活動を厳格に監督し、消費者向けの広告、ラベル外販売促進、業界賛助の科学と教育活動及びインターネットに関連する販売促進活動の基準と法規を含む。会社は、最終ラベルまたは最終ラベルと一致する安全性と有効性に関する声明しか提出できません。これらの要求を遵守しないことは、負の宣伝、警告または無見出し手紙、修正広告、および潜在的な民事および刑事罰をもたらす可能性がある。医師は、製品ラベルに記載されていない使用のための合法的に入手された薬剤、および米国FDAによって承認された私たちのテストおよび異なる使用のための使用を処方するかもしれない。このようなラベル外の使用は医学専門科でよく見られる。医師は，異なる場合，このような非ラベル使用が多くの患者の最適な治療法であると考えるかもしれない。米国FDAは治療を選択する際の医師の行動を規範化していない。しかし、米国FDAは非ラベル使用に関するメーカーのコミュニケーションに厳格な制限を加えている。
“ハッジ·ワックスマン法案”
FFDCA第505節には、価格競争および特許期限回復法案またはハッジ−ワックスマン法案に基づいて、新薬の上場許可を要求するために米国FDAに提出される可能性がある3つのタイプのマーケティング出願が記載されている。セキュリティ協定第505条(B)(1)は、セキュリティ及び有効性調査を含む完全な報告書の出願である。第505条(B)(2)に規定する秘密協定は、安全性及び有効性に関する調査の完全な報告を含む出願であるが、少なくとも部分的な承認に必要な情報は、出願人又は出願人のための調査ではなく、出願人が調査を行っている者又はそれのために調査を行っている者から参考又は使用権を得ていない。この規制方法は、出願人が、既存製品の安全性および有効性に関する米国FDAの以前の調査結果に部分的に依存するか、またはその適用を支持する出版文献に部分的に依存することを可能にする。第505号(J)節では，簡略化された新薬出願(ANDA)を提出することにより，承認された薬品の後発薬のための簡略化された承認手続を確立することが規定されている。ANDAは、以前に承認された製品と同じ有効成分、剤形、強度、投与経路、ラベル、性能特徴、および所望の用途を有する後発薬製品のマーケティングを規定する。ANDAは、通常、安全性および有効性を決定するために、非臨床(動物)および臨床(ヒト)データを含む必要がないので、“略語”と呼ばれる。代わりに、模倣薬申請者は体外、体内或いは他のテストを通じて、彼らの製品と革新者薬物が生物的に等価であること、あるいは同じ方法で作用することを科学的に証明しなければならない。後発薬は革新薬と同じ時間で同量の有効成分を被験者の血液に送達しなければならず，通常は市販薬を参考に処方された処方に基づいて薬剤師が代替することができる。NDAにより薬物承認を求める場合，申請者は米国FDAに各特許を列挙することを要求され，申請者を対象とした薬物や薬物の使用方法が主張されている。1つの薬剤が承認された後、医薬出願に列挙された各特許は、一般にオレンジブックと呼ばれる米国FDAによって承認された治療同等性評価を有する医薬製品に開示される。逆に、オレンジブックに記載されている薬剤は、ANDAまたは505(B)(2)NDAの承認をサポートするために、潜在的なライバルによって参照されることができる。
ANDAまたは505(B)(2)またはNDAを提出した後、出願人は、(1)出願の対象となる医薬製品の任意の特許情報が米国FDAに提出されていないこと、(2)特許が満了した日、または(4)特許が無効であるか、または出願が対象とする医薬製品の製造、使用または販売によって侵害されないことを米国FDAに証明しなければならない。一般に、ANDAまたは505(B)(2)またはNDAは、ANDAまたは505(B)(2)NDA出願人が最後の種類の認証(第4段落認証とも呼ばれる)によって列挙された特許に挑戦しない限り、すべてのリストされた特許が満了する前に、ANDAまたは505(B)(2)またはNDAは承認されない。出願人が列挙された特許に疑問を提起していない場合、または特許使用方法の承認を求めていないことを示す場合、ANDAまたは505(B)(2)またはNDA出願は、参照製品を必要とするすべての特許が満了するまで承認されないであろう。
ANDAまたは505(B)(2)NDA出願人が米国FDAに第4段落の認証を提供した場合、出願が米国FDAによって届出を受けた後、出願人は、NDA所有者および特許所有者に第4段落の認証通知を送信しなければならない。そして、NDA及び特許所有者は、第4項の認証の通知に対して特許侵害訴訟を提起することができる。第四項の認証が守秘協定保持者又は特許所有者(S)から疑問視された場合、米国食品薬品監督管理局は、第四項の認証通知を受けてから30ヶ月、特許満了後30ヶ月、当該特許に関連する侵害事件が出願人に有利な裁決又は和解を行うまで、又は裁判所が命令する可能性のあるより短い又はより長い期限まで、当該出願を承認してはならない。この禁止は一般的に30ヶ月の滞在と呼ばれる。ANDA又は505(B)(2)NDA出願人が第4項の証明書を提出した場合、NDA所持者又は特許権者(S)は、関連する特許訴訟が解決するのに数ヶ月又は数年かかる可能性があることを認識しているため、定期的に行動をトリガして30ヶ月の執行を猶予する。したがって、ANDAまたは505(B)(2)NDAの承認は、出願人が行った特許認証および医薬品スポンサーを参照して特許訴訟を開始する決定に応じて、長い間延期される可能性がある。
ハッジ·ワックスマン法“は、いくつかの承認された医薬製品のための規制排他期間を設定し、その間、米国FDAは、ブランド参照薬に依存するANDAまたは505(B)(2)の申請を承認(または場合によっては受け入れる)ことができない。例えば、505(B)(2)NDAの保持者を含むNDAの保持者は、米国FDAによって以前に承認されていない新しい化学物質(NCE)を含む新薬を承認した後、5年間の排他性を得ることができる。米国FDAが以前に同じ活性部分を含む他の新薬を承認していなければ、薬物は新しい化学実体であり、活性部分は薬物物質の治療活性を担当する分子あるいはイオンである。排他期間内に、米国FDAは、以前に承認された活性部分を含む別の会社が提出したANDAまたは505(B)(2)NDAの審査を受け入れない可能性がある。しかしながら、ANDAまたは505(B)(2)のNDAが特許無効または非侵害の第4段落証明を含む場合、4年後に提出することができる。
ハッジ·ワックスマン法はまた、1つ以上の新しい臨床研究(バイオアベイラビリティまたは生物学的同等性研究を除く)が承認申請に重要であり、出願人によって/賛助された場合、特定の承認条件のNDA(505(B)(2)NDAを含む)の所有者に3年間の市場排他性を提供するか、または以前に承認された製品の新しい処方のような上場製品を変更することを規定している。この3年間の専門期間は、米国FDAがANDAと505(B)(2)NDAを承認して新薬承認の特定条件を満たすことを防止する。全体的に、3年間の排他性は、元の修正されていない医薬製品の模倣薬バージョンのために、米国FDAがANDAまたは505(B)(2)NDAを許可することを禁止しない。5年および3年の排他性は、完全な秘密協定の提出または承認を延期または承認することはないが、包括的秘密協定を提出する申請者は、安全性および有効性を証明するために、すべての臨床前研究および十分かつ良好に制御された臨床試験を参照する権利を行うか、または得ることを要求されるであろう。
詐欺と法の濫用
米国では、医薬品や医療機器の研究、製造、流通、販売および普及は、米国FDAの規制を受けるほか、医療保険や医療補助サービスセンター(CMS)、米国衛生·公衆サービス部の他の部門(例えば、監察長事務室)、米国司法省、州総検察長、その他の州や地方政府機関を含む様々な連邦、州、地方当局の規制を受ける可能性がある。これらの法律には、反リベート法規、連邦虚偽請求法案、連邦医師支払い陽光法案、その他の州と連邦法律法規が含まれているが、これらに限定されない。
リベート条例には、処方薬製造業者(またはそれを代表する側)を含む誰でも、インフォームドコンセントおよび意図的な場合には、特定の薬剤の購入、注文または処方を含む業務推奨を誘導するための任意の報酬を請求、受け入れ、提供、または支払うことが不正であり、これらの報酬は、連邦医療保険または医療補助などの連邦医療計画に従って支払われる可能性がある。報酬という単語は価値のあるものを含むと広く解釈されている。いくつかの法的例外と規制避難所がいくつかの一般的な活動を保護することは起訴されない。例外や安全港の範囲は狭く，処方，購入または推奨の報酬を誘導するために告発される可能性があるやり方に関連しており，例外や安全港の資格を満たさなければ審査される可能性がある。特定の適用された法定例外や安全港を規制するすべての要求を満たすことができなかったことは、連邦反リベート法規に基づいて、このような行為自体が不法であることを意味するわけではない。代わりに、そのすべての事実と状況の累積審査に基づいて、この手配の合法性を逐案的に評価する。また，個人やエンティティは，法規や法規違反の具体的な意図を実際に知ることなく違反を実施することができる.
連邦虚偽請求法案は、虚偽または詐欺的な項目またはサービス(医薬品を含む)の提出を意図的に提出するか、またはMedicareおよびMedicaidを含む連邦計画への支払いの請求、または請求に応じて提供されていない項目またはサービスのクレーム、または医療上不必要な項目またはサービスのクレームを引き起こすことを禁止する。支払者に直接クレームを提出することはありませんが、これらの法律によると、メーカーが顧客に不正確な請求書やコード情報を提供したり、ラベル外で製品を宣伝したりすることによって“原因”とみなされて虚偽または詐欺的なクレームを提出しているとみなされた場合、責任が問われる可能性があります。また，報告卸売業者や我々製品の推定小売価格，報告医療補助フィードバック情報を計算するための価格やその他，我々の製品に影響を与える連邦，州，第三者精算の情報，製品の販売やマーケティングに関する活動は，この法律の審査を受けている。また、政府は、“虚偽申告法”については、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる。もし政府が私たちがこれらの虚偽申告法に違反したと告発すれば、私たちは巨額の罰金を科され、株価下落を受ける可能性がある。また、個人は連邦虚偽申告法に基づいて訴訟を提起する能力がある。
民事罰金法規は、任意の個人またはエンティティに処罰を加え、その個人またはエンティティは、連邦健康計画へのクレームを出したか、または結果として判断され、そのクレームがクレームに従って提供されていないプロジェクトまたはサービス、または虚偽または詐欺的であることを知っているか、または知るべきである。
連邦1996年“健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)は追加の連邦刑法を制定し、詐欺の任意の医療福祉計画の計画を故意かつ故意に実行または実行しようとすることを禁止し、あるいは虚偽または詐欺的な言い訳、陳述または約束を通じて、任意の医療福祉計画が所有または保管または制御する任意の金銭または財産を獲得し、支払者が公共であっても私人であっても、故意に医療福祉計画を流用または盗み取り、医療保健犯罪の刑事調査を故意に阻害し、故意に偽造した。医療事項の提供または支払いに関連する医療福祉、プロジェクトまたはサービスに関連する重要な事実を任意のトリックまたは手段で隠蔽または隠蔽するか、または任意の重大な虚偽陳述を行う。連邦反リベート法規と同様に、個人や実体はこの法規を実際に知る必要がなく、この法規に違反する具体的な意図を持つ必要もなく、違反を実施することができる。
上記の法律に加えて、“医師支払い陽光法案”は、ある薬品メーカーに医師(定義は医師、歯科医師、視光師、足科医師および脊椎マッサージ師を含む)、ある非医師従事者(医師アシスタント、看護師従業員、臨床看護師専門医、勤務看護師麻酔科医、麻酔科医アシスタントおよび執業助産師を含む)と教育病院にお金を支払うか、あるいは他の方法で価値を移転すること、および医師およびその直系親族が持つ所有権および投資権益を報告することを要求する。必要な情報を提出していないことは、年次提出書に報告されていないすべての支払い、価値譲渡または所有権または投資利益に対する重大な民事罰金、および知らないことに対する追加の処罰をもたらす可能性がある。製造業者はその後の各日付の90日目までに報告書を提出しなければならない。
多くの州でも上記の連邦法のような法律が採択された。その中のいくつかの州禁止は、連邦医療保険や医療補助などの連邦医療計画だけではなく、転介患者が任意の保険会社の精算を受ける医療サービスに適用される。最近では，医師や他の医療保健提供者への費用支払いの規制を強化する傾向も出てきている。いくつかの州は、医薬品製造業者のマーケティングアプローチに制限を加え、および/または価格設定およびマーケティング情報の追跡および報告、ならびに医師に提供されるプレゼント、補償、および他の報酬を要求するコンプライアンス計画を強制的に実施する。その中の多くの法律はこれらの法律を守ることに対する要求を曖昧にして、これは私たちに行政とコンプライアンスの負担をもたらし、それによって私たちの販売、マーケティング、その他の販売促進活動に影響を与えるかもしれません。さらに、このような法律とその実施が明確性が足りないことを考慮して、私たちの報告行為は関連州さらには連邦当局の処罰条項によって制限される可能性がある。
このような法律または任意の他の適用可能な政府法規に違反すると処罰される可能性があり、行政、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、返還、業務の削減または再編、報告義務および誠実な監督、連邦および州医療計画から除外され、監禁されることを含むが、これらに限定されない。
第三者が保証と精算を請け負う
医薬製品の販売は、州や連邦政府、連邦医療保険と医療補助、商業管理保健提供者が保険と十分な補償を提供するかどうか、第三者支払者に大きく依存する。米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。したがって、我々の製品候補者に提供される保険範囲及び精算金額に関する決定は、支払者の状況に基づいて行われる。そのため、保証範囲の決定過程は通常時間がかかり、高価な過程であり、私たちの候補製品を使用するためにそれぞれ各支払人に科学と臨床支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。第三者支払者は、承認されたリストまたは処方表上の特定の医薬製品にカバー範囲を制限することができ、特定の適応のすべての米国FDAによって承認された薬剤を含まない可能性がある。第三者支払者は、私たちの候補製品に保険を提供しないことを決定し、承認されると、医師の私たちの製品に対する使用を減少させ、私たちの将来の販売、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を与える可能性がある。また，支払者が薬品に保険を提供することを決定することは，適切な返済率を承認することを意味するものではない。製品開発への投資の適切な見返りを実現するために、十分な価格レベルを維持することができる十分な第三者精算がないかもしれない。
XPHOZAHのようないくつかの薬物の保険カバー範囲および精算において、不確実性が増加している。XPHOZAHの販売目的は、リン酸塩接着剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤療法に耐性のない患者に対する補充療法として、透析中にCKDを有する成人の血中リンを低減することである。2011年1月、CMSは新しい期待透析治療支払い制度を実施した。終末期腎症(ESRD)の予期される支払いシステムの下で、CMSは通常、各透析治療のために透析機関にバンドル支払いを支払い、Medicare認証されたESRD機関またはその家でMedicare受益者に提供される透析治療の通常に必要なすべての項目およびサービスを含み、いくつかの通常の薬物の費用を含む。注射または静脈等価物を含まない経口薬物をバンドル支払いに組み込むことは、最初は2014年1月1日に延期され、その後のいくつかの立法行動は2025年1月1日に延期された。したがって、2025年から、さらなる立法や規制がなければ、注射や静脈等価物のない経口ESRD関連薬がESRDバンドルに含まれる可能性があり、これらの薬剤の単独医療保険支払いはもはや利用できなくなり、今日Medicare Part D項の場合のように、バンドルがXPHOZAHに及ぼす可能性のあるすべての影響を予測するのは時期尚早であるが、XPHOZAHが2025年またはいつでもバンドルパッケージに組み込まれていれば、収益性に基づいて透析提供者にXPHOZAHを販売することができない可能性がある。
医療改革
2010年3月、国会は医療改革措置(ACA)である“患者保護·平価医療法案”を可決した。ACA署名は法律となり、政府と民間保険会社が医療保健に融資する方式を大きく変え、製薬業に重大な影響を与えた。
ACAには、連邦医療計画の登録、精算変化及び詐欺と乱用措置を管理する条項を含むいくつかの条項が含まれており、これらの条項は既存の政府医療計画に影響を与え、業績計画のための連邦医療保険の支払い、及び医師品質報告システムとフィードバック計画の改善を含む新しい計画の発展を招いた。
また、ACA：
•ブランド医薬品メーカーが支払うべき医療補助税還付の最低水準を平均メーカー価格の15.1%から23.1%に引き上げた
•医療補助管理保健機関が支払った薬品の要求に対してリベートを請求する
•各州がより多くの個人に医療補助を提供することを可能にし、連邦貧困レベル133%以下の収入を有するある個人に新しい強制資格カテゴリを増加させ、それによってメーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させることを含む医療補助計画の資格基準を拡大した
•新たな州ベースの医療保険市場や取引所を通じて、商業医療保険を獲得する機会を拡大する
•メーカーに保険切欠き割引計画に参加するように要求し、この計画によると、彼らは現在、保険不足中に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供し、メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件に組み込むことに同意しなければならない
•連邦政府指定プロジェクトに“ブランド処方薬”を販売する薬品メーカーや輸入業者に相殺不可能な年会費を徴収する。
ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、行政、そして国会の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁は、ACAは全体的に違憲であり、“個人権限”が国会で廃止されたため、プログラム理由に基づく挑戦を却下した。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。また、米国最高裁判所が裁決を下す前に、バイデン総裁は、2021年2月15日から2021年8月15日までACA市場を通じて医療保険を受けることを目的とした特別な保険期間を開始する行政命令を発表した。この行政命令は、作業要求を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再検討、医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む、特定の政府機関が医療保健の取得を制限する既存の政策およびルールを検討することを指示する。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。例えば、2011年8月には、他の事項を除いて、2011年の“予算制御法”には、2013年4月1日に施行された医療保険提供者への医療保険支払いの全体的な削減が含まれており、その後の立法改正により、国会が追加的な行動を取らない限り、2020年5月1日から2022年3月31日まで支払いを停止することを除いて2032年まで有効となる。2013年1月、米国納税者救済法などの法案は、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者への医療保険支払いをさらに減少させ、政府が医療サービス提供者に支払う多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。最近，総裁·バイデンは2021年3月11日に2021年米国救援計画法案に署名し，2024年1月1日から法定の医療補助薬品還付上限を廃止した。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。
最近、政府は薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式についてもより厳格な審査を行い、国会で数回の調査を行い、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革するための法案を提出した。最近は2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となっている。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉を要求し(2026年から)、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を罰し(初めて2023年に満期)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を採用する(2025年から)。IRAによると，小分子薬物と生物製品はFDA承認後それぞれ7年と11年後に価格交渉を行う資格がある。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(HHS)秘書が最初の数年間，規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。2023年8月29日、HHSは価格交渉を受ける上位10種類の薬剤のリストを発表した。HHSはすでに発表され、IRA実施の指導意見を発表しているが、連邦医療保険薬品価格交渉計画は現在法的課題に直面している。アイルランド共和軍の製薬産業への影響はまだ完全には確定されていないが、それは重大かもしれない。また、個別州もますます積極的に立法と実施を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、他の国からの輸入と大量購入を奨励するなど、薬品の定価を制御するための法規を実施している。これらの新しい法律とそれらの法規や政策、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、私たちの業界および私たちの製品の開発と商業化に成功する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
政府価格報告
医療補助は低所得者と障害受益者に対する連邦と州共同計画である。連邦医療保険は65歳以上の個人と一部の障害者をカバーする連邦計画である。私たちは、連邦医療補助計画の下で私たちの保険薬に連邦資金を提供する条件として、連邦医療補助薬リベート計画(MDRP)に参加しており、州医療補助計画には、保険薬の各単位のリベートを支払うことを要求しており、これらの薬剤は連邦医療補助受益者に配布され、州医療補助計画によって支払われる。医療補助薬品リベートは定価データに基づいており，毎月と四半期ごとに米国連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)に報告しなければならず，CMSはMDRPと連邦医療保険計画を管理する連邦機関である。MDRPの場合、これらのデータは、各薬剤の平均製造業者価格(AMP)および最適価格(BP)を含む。もし私たちが以前に提出したMDRP価格報告書が正しくないこと、あるいは定価データの再計算によって変更されたことを認識した場合、元のデータが満期になってから最大3年以内に修正されたデータを再提出しなければなりません。情報をタイムリーに提供できなかったか、または意図的に政府に虚偽情報を提出したことが発見された製造業者は、MDRPの終了を含む民事罰金および他の制裁を受ける可能性がある
連邦法律は、医療補助および連邦医療保険B部分の製造業者の薬物に使用できるように、公衆衛生サービスの340 B薬品定価計画(340 B計画)にも参加しなければならないMDRPに参加することを要求している。私たちは、衛生資源·サービス管理局(HRSA)が管理する340 B計画に参加し、法定定義された保証エンティティに340 B外来で使用されている保証薬の“最高価格”を受け取ることを要求している。これら340 Bがカバーするエンティティは、公衆衛生サービスから衛生サービスの贈与を受ける様々なコミュニティ衛生クリニックおよび他のエンティティと、低所得患者に比例しないサービスを提供する病院とを含む。340 Bの最高価格は、MDRPから計算された保険外来薬のAMPおよびリベート金額に基づく法定式を使用して計算される。一般に，医療補助価格報告や返却責任を受けた製品も340 B最高価格計算や割引要求に制約される。我々は四半期ごとに340 Bの最高価格をHRSAに報告しなければならず、HRSAは340 Bによってカバーされたエンティティに発行する。HRSAは340 Bの最高価格の計算と保証エンティティに340 B合格薬品の高すぎる費用を故意に承知して徴収するメーカーに対して民事罰金を実施する規定を決定した。人権事務管理局はまた、340 Bがカバーするエンティティが参加実体にクレームを出すことができる行政論争解決プログラムを決定した
製造業者は高すぎる費用を請求し、製造業者は、不法移転または340 B薬品の重複割引に従事していることを告発するために、これらのエンティティによって340 Bがカバーされているエンティティにクレームを付けることができる
連邦医療補助計画の下で連邦資金を使用して薬品を支払い，ある連邦機関や贈与者が購入する資格があるためには，メーカーは米国退役軍人事務部(VA)連邦供給スケジュール(FSS)定価計画にも参加しなければならない。VA/FSS計画によると，メーカーはその保険薬品を請け負う非連邦平均メーカー価格(Non−FAMP)をVAに報告し，ある連邦機関に連邦最高価格を超えない費用を徴収しなければならず，連邦最高価格は非FAMPを用いて法定式を用いて計算される。この4機関は退役軍人事務部、米国防総省、米国沿岸警備隊、米国公衆衛生サービス(インド健康サービスを含む)である。メーカーはまた、軍人とその家族がTRICARE小売薬局を通じて計画して購入した製品にリベートを支払わなければならない。タイムリーに情報を提供しなかったり、故意に虚偽の情報を提出したことが発見された製造業者は民事罰金を受ける可能性がある
個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するための立法を検討し、公布している。いくつかの州は薬品価格透明性立法を施行したり、検討している。このような法律の要求には，計画値上げの事前通知，値上げ金額の報告，このような値上げを行う際に考慮される要因，処方者，調達業者，州機関への卸売調達コスト情報の開示，新製品通知と報告がある。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限する可能性があり、いくつかの州は、薬品の価格透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施することを許可されているか、または薬品の価格情報をタイムリーに、不正確に、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムを採用する。
データプライバシーとセキュリティ法
多くの州、連邦と外国の法律は、消費者保護法律と条例を含み、個人情報の収集、伝播、使用、取得、秘密と安全を管理し、健康に関する情報を含む。米国では、データ漏洩通知法、健康情報プライバシーおよびセキュリティ法、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理することを含む多くの連邦および州の法律法規が、私たちの運営または私たちのパートナーの運営に適用される可能性がある。また、いくつかの外国法は、健康に関するデータを含む個人データのプライバシーおよびセキュリティを管理する。適用される場合には、これらの法律を遵守しない場合には、重大な民事及び/又は刑事罰及び私的訴訟を引き起こす可能性がある。プライバシーとセキュリティ法律、法規、その他の義務は絶えず変化し、互いに衝突し、コンプライアンス作業を複雑化させ、調査、訴訟あるいは行動を招き、重大な民事および/または刑事罰およびデータ処理の制限を招く可能性がある。
その他の規則
私たちはまた多くの連邦、州、地方法律の制約を受けており、これらの法律は安全作業条件、製造実践、環境保護、火災危険制御と危険或いは潜在的危険物質の処分に関連している。私たちが今または未来にこのような法律と法規を遵守することは大きな費用をもたらすかもしれない。
人力資本
わが社の将来の成功は私たちがトップレベルの人材を引き付け、維持し、さらに育成する能力にかかっています。私たちのビジネス組織への転換と従業員チームの拡大の全過程において、私たちは常に私たちの核心価値観に揺るぎなく取り組んでおり、私たちの目標、すなわち包容性、多様化、安全な職場を発展させ、維持し、私たちの従業員が彼らのキャリアの中で成長し、発展させ、豊かな報酬と福祉の支持を得ることができるようにします。
2023年12月31日までに、私たちは267人のフルタイム従業員がいて、そのうち55人が直接開発と製造に従事し、212人がマーケティング、販売、行政活動に従事しています。2023年には，我々の従業員基数は約134人増加し，101%に増加した
包括性と多様性
私たちの文化は包容と多様性に対する揺るぎない約束の支持を受けた。2023年12月31日現在、私たちの従業員の約57%が女性で、私たちの実行リーダーチームの50%が女性で、私たちが管理職を担当している従業員の54%が女性です。2023年12月31日現在、少数族は私たちの労働力の約31%を占め、管理職に就いている従業員の45%が少数派である。私たちは、相互尊重、包容的な行為、尊厳が私たち個人の期待の核心である文化を育成するために努力している。
私たちの成功は、私たちが人種、肌の色、国籍、宗教、性別、性指向、性別と表現、年齢、障害を問わず、すべての人ができる限りのことをする権利がある安全で包容的な環境を作ることができるかどうかによって大きな影響を受けると信じています。私たちは患者に奉仕する願いで団結して、私たちはカリフォルニア生命科学協会の人種と社会公平イニシアティブの財務スポンサーであり、これはカリフォルニア生命科学業界の団結努力の第一歩であり、サービス不足と代表的な不足の人のためにもっと多くのことをして、カリフォルニア黒人、スペイン系、アメリカ先住民と太平洋島民の不平等を解決する最も重要な需要に集中している
核心的価値観
強力で健康な文化を育成し、維持することは重要な戦略的重点だ。私たちの核心的価値観は私たちが誰であるか、そして私たちの従業員がお互い、私たちのパートナー、そして私たちの株主と相互作用する方法を反映している。私たちは私たちの中心的な価値観に取り組んでおり，この奉仕が患者ケアを進めるビジョンを実現できる環境を作ることを認識している。私たちは情熱に満ちていて、誠実さと決意を通じて、私たちは患者のために違うものを作ったことに気づきました。私たちは恐れず、伝統に挑戦することで、私たちが真の革新であることを認識している。私たちは尊敬しています。私たちは疲れを知らずに一緒に努力して、私たちは私たちの部分の合計よりも重要だということを知っています。私たちは包容的で、尊重、優雅、そしてユーモアがあることを認識して、私たちは家族です。私たちは従業員が私たちの核心的な価値観を実践し、私たちのチームに参加したい潜在的な候補者と私たちの核心的な価値観を討論することを奨励する。私たちはこれが私たちの文化が強力で独特なものを維持するのを助ける重要な一歩だと信じている。
健康、安全、健康
従業員たちの健康、安全、そして健康は私たちが投資してきた優先順位であり、そうし続けるだろう。新冠肺炎疫病に対応するため、著者らは政府法規に従って、従業員と私たちのコミュニティの最適な利益に最も符合すると考えられる重大な改革を実施した。これは私たちのほとんどの職員たちが家で働くようにすることを含む。私たちは私たちの施設を再開し、職員たちもまた私たちの施設に戻った。我々は、組織内でこのような柔軟な動作オプションを提供する可能性のある地域に雇われたチームメンバーに混合および遠隔作業機会を提供し続けている。私たちは私たちの従業員の健康、安全、健康、そして私たちの業務ニーズに注目するために、私たちの政策を引き続き採用して調整します
報酬と福祉
私たちの業界はトップレベルの人材に対する競争が非常に激しいことを認識しており、強い健康文化を提供するだけでなく、従業員のニーズを満たすために重要な報酬や福祉計画を提供しようと努力しています。これらの計画には、基本的な報酬に加えて、年間ボーナス、株式奨励、従業員株式購入計画、会社が支払いを一致させる401(K)計画、医療·保険福祉、健康貯蓄(会社が資金を提供する)、柔軟な支出口座、帰省休暇、在宅介護資源、柔軟な勤務時間手配などが含まれる
公正で公正な賃金を保障することは私たちが従業員たちに約束するために不可欠な部分だ。私たちの実行チームと取締役会はこの約束を強く支持する。私たちは毎年報酬公平な審査を行い、私たちの報酬構造が適切かどうかを理解し、改善できるところを決定するのを助ける。
企業情報
私たちは2007年10月にデラウェア州の会社でNteryxという会社を設立しました2008年6月、私たちはArdelyx，Inc.と改名した。私たちは生物製薬製品の開発と商業化という業務部門を経営している。私たちの主な実行事務室はマサチューセッツ州ウォルザム市五番街400番地にあります。郵便番号：02415、電話番号は：(5107451700)。私たちのサイトの住所はwww.ardelyx.comです。
我々は，改正された1934年証券取引法第13(A)または15(D)節に基づき，我々の年次報告Form 10−K，四半期報告Form 10−Q，現在の報告Form 8−Kを米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に電子的に提出した。私たちがこれらの材料を電子的にアーカイブしたり、アメリカ証券取引委員会に提供した後、私たちは合理的で実行可能な範囲で、私たちのウェブサイトwww.ardelyx.comでこれらの報告書のコピーをできるだけ早く無料で提供します。米国証券取引委員会は、米国証券取引委員会に電子的に提出された報告書、依頼書及び情報声明、その他の発行者に関する情報を含むウェブサイトを作成した。このサイトのサイトはwww.sec.govです
項目1 A：リスク要因
私たちの業務は重大な危険と関連があり、その中のいくつかの危険は以下のように説明される。これらのリスクおよび本Form 10-K年次報告書の他の情報は、私たちの財務諸表とその付記、および“経営陣の財務状況および経営結果の検討および分析”を含む、これらのリスクおよび本Form 10-K年次報告書の他の情報をよく考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、キャッシュフロー、私たちの普通株の取引価格と私たちの成長の見通しを損なう可能性があります。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちは利益を上げていません。設立以来大きな損失が発生しています。IBSRELAを商業化する過程で、将来的に運営損失が発生すると予想されています® Xphozahと®Tenapanorの製造·開発コスト、および潜在的な新製品候補に関する研究開発コストが生じる。
2022年3月に最初の製品IBSRELAを商業化し始めました®(Tenapanor)成人患者の過敏性腸症候群(IBS-C)の治療に使用され、同社の製品販売純収入は2023年12月31日現在約9560万ドルである。2023年10月には米国食品医薬品局(FDA)のXPHOZAHの承認を得ました® Tenapanorは、リン酸塩接着剤に対する反応が不足しているか、または任意の用量のリン酸塩接着剤に対して耐性のない患者を治療するための追加の治療として、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンを低下させるためのものである。2023年11月、XPHOZAHの商業化を開始し、2023年12月31日現在、製品販売から約250万ドルの純収入を生み出した。
私たちは利益を上げていません。2007年10月に設立されてから毎年赤字が出ています。私たちはいつ利益を出すかどうかわかりません。私たちは私たちの持続的な運営に関連する多くの商業化、開発、および他の費用を発生させ続けている。2023年12月31日現在、私たちの累計赤字は846.2ドルです
予想される将来，IBSRELAやXPHOZAHの商業化に伴い，運営損失を招き続け，Tenapanorの製造·開発コスト，潜在的新製品候補製品に関する研究開発コストが生じることが予想される
私たちがキャッシュフローを運営する要求を満たす努力が必ず成功する保証はありません。現在の現金、現金等価物、短期投資、および運営キャッシュフローの要求を満たす計画が不足している場合、必要な支出は資金を提供し、私たちの義務を履行すれば、私たちの流動性、財務状況、および業務の見通しは大きな影響を受けるだろう
私たちのこれまでの損失は、予想された将来の損失に加え、私たちの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。また，我々の純損失は四半期と四半期と年度と年度との間で大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果の期間比較は将来の業績の良い指示ではない可能性がある
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません
連邦とカリフォルニアの所得税の目的で、私たちは大量の純営業損失と税金の繰越免除があります。ある会社間の再編取引により、このような純営業損失や税収控除は減少する可能性がある。また、1986年に改正された国税法(“国税法”)第382条及び383条によると、このような純営業損失及び税収控除及び控除の将来的な使用が制限される可能性がある。一般的に、ある会社が“所有権変更”を経験し、通常、ある株主の3年間の株式所有権累積変動が50ポイントを超える(価値計算)と定義されている場合、同社は変動前純営業損失(NOL)繰越と他の変動前税収属性(例えば研究開発税収相殺)を利用して変動後の収入または税収を相殺する能力は限られている可能性がある。私たちは過去に所有権の変化を経験して、未来にもっと多くの所有権の変化を経験するかもしれません。これは私たちの株式所有権がその後変化した結果であり、その中のいくつかの変化は私たちの制御範囲内ではありません。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちは私たちのNOL繰り越しの実質的な部分を利用できないかもしれない。
予想可能な未来には、IBSRELAとXPHOZAHの米国での商業化に投資し、潜在的な新製品候補に関する研究開発コストを発生させるため、追加の資金が必要となる。必要なときに受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができないことや、必要な資本を全く得ることができないことは、IBSRELAやXPHOZAHを商業化する努力を減らすこと、あるいは潜在的な新製品候補製品の追求を延期または制限することを迫る可能性がある
予見可能な未来には，IBSRELAとXPHOZAHの商業化に向けたコスト，IBSRELAの小児科臨床試験，IBSRELAとXPHOZAHの製造および潜在的新製品候補製品に関する研究開発を含む大量の資源を投入し続けると信じている。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
•IBSRELAやXPHOZAHの販売から製品収入の程度を得ることができます
•IBSRELAおよびXPHOZAHが十分な第三者補償を有するかどうか
•IBSRELAおよびXPHOZAHに関する製造、販売、およびマーケティングコスト；
•XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とESRD予想支払いシステム(ESRD PPS)にバンドルするかどうか、このようなESRD PPSを導入する方法は、任意の適用可能なTDAPA期間の長さおよびTDAPA期間中に得られる追加の支払い金額、ならびにESRD PPS基本レートが任意の適用可能なTDAPA期間後に調整されるかどうか、および調整の程度を含む、またはいつXPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか、またはいつ、XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか、およびESRD PPS基本レートが任意の適用可能なTDAPA期間後に調整されるかどうか
•我々は、既存のパートナーシップを維持し、追加のパートナーシップ、ライセンス内/外許可、合弁企業または他の同様の手配、およびそのような合意の財務条項を確立する能力を維持する
•Tenapanorに関連する私たちのパートナーが受信する可能性のある任意のマイルストーンの時間、受信、および数；
•私たちは、Tenapanorが入手可能な特許使用料の時間、収入、金額を中国とカナダのパートナーで販売しています
•RDX 013およびRX 020を含む他の潜在的候補製品を発見および/または開発するために必要な現金；
•技術や市場の発展に反応するのに要する時間とコスト
•訴訟コストおよびそのような訴訟の結果、Tenapanorまたは私たちの任意の候補製品の開発、製造または商業化に関連する権利侵害クレームを弁護するコスト、および他の特許主張および他の知的財産権を提出、起訴、保守、弁護および実行するコスト；
•SLR投資会社と締結した融資·担保協定に関する利息と元本の支払いは、これまで改訂されてきた
私たちが追加的な資金が必要な時、私たちは私たちが受け入れられる条項でこのような資金を得ることができないかもしれない。十分な資金をタイムリーに得ることができなければ、IBSRELAやXPOHZAHの商業化を制限または減少させること、Tenapanorの追加臨床試験を延期または制限すること、または潜在的な新製品候補製品の追求を延期または制限することを要求される可能性がある。さらに、私たちは、私たちが受け入れられる条項で資本を得ることができず、これは、代替構造を使用することによってIBSRELAまたはXPHOZAHの商業化に資金を提供するために、事業のいくつかの側面を再構成したり、1つまたは複数の戦略的協力または他の取引を決定して完成させることができるかもしれない。
私たちが製品販売から得た収入は限られていて、永遠に利益を上げないかもしれない
私たちは2022年3月にアメリカでIBSRELAの販売を開始しました。2023年12月31日まで、私たちの製品の販売純収入は約9560万ドルです。2023年10月17日、XPHOZAHに対する秘密保持協定は、米国食品医薬品局(FDA)の承認を得た。11月、XPHOZAHの商業化を開始し、2023年12月31日現在、製品販売から約250万ドルの純収入を生み出した。他に販売が許可されている製品はありません。
IBSRELAとXPHOZAHの販売から十分な製品収入が発生して私たちの費用を支払う保証はありません。私たちが販売またはマイルストーンまたは特許使用料支払いによって製品の収入を得る能力は、多くの要素に大きく依存するが、これらに限定されない
•ISPRELAとXPHOZAHを商業化し、両製品の市場シェアを増加させることに成功した
•IBS-Cの治療選択としてのIBSRELAの十分な受容度を維持する
•XPHOZAHの市場受容度を得ることができます
•IBSRELAおよびXPHOZAHに対する第三者支払者の適切なレベルの保険および補償を得ることができ、維持することができる
•XPHOZAHが、任意の適用可能なTDAPA期間の長さおよびTDAPA期間中に得られる追加の支払い金額、および任意の適用可能なTDAPA期間の後にESRD PPSの基本レートおよび調整の程度を調整するかどうかを含む、他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とESRD PPSにバンドルされた場合、またはいつ、ESRD PPSを導入するかどうか、またはいつ、XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか
•IBSRELAおよびXPHOZAHの市場需要をサポートするために、十分な(数量および品質)製品供給を提供するために、第三者と供給および製造関係を確立および維持すること；
•競争的な技術や市場の発展に対応しています
•特許、商業秘密および独自技術、および他人の知的財産権を侵害することなく、私たちの候補製品および製品を開発、製造、商業化する能力を含む、私たちの知的財産権の組み合わせを維持、保護、拡大する
•合格した人材を引きつけ、採用し、引き留める。
IBSRELAとXPHOZAHの商業化については，我々の収入は米国市場の規模，承認されたラベル，製品の許容価格，および任意の価格で補償を受ける能力にある程度依存するであろう。米国では全体的に新たに承認された製品の保険範囲や精算には大きな不確実性があるが，XPHOZAHなどの薬物の保険範囲や精算に関する不確実性も大きく，XPHOZAHは慢性腎症(CKD)成人透析患者の血中リンを低下させ，リン酸塩結合剤に対する反応不足や任意の用量のリン酸塩結合剤療法に耐性のない患者の補充療法として販売されている。XPHOZAHの販売から将来の収入を発生·維持できるかどうかは，XPHOZAHがXPHOZAHがいつ他の終末期腎症(ESRD)に関連する薬剤をESRD PPSにバンドルするかどうか，ESRD PPSを導入する方式に大きく依存する。会いましょう“-新商業化製品の第三者支払者のカバー範囲や精算状況は不確定である。IBSRELAやXPHOZAHのために十分な保険や精算を得ることができなければ、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があります“と”-立法または規制行動が行われていない場合、経口投与のみのESRD関連薬のESRD PPSへの導入がさらに延期され、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、D部分に応じて単独で支払われなくなるため、XPHOZAHの販売から生じる収入はマイナスと実質的な影響を受ける可能性がある“下だ。また，IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの成人患者数がわれわれが想定しているほど多くない場合，IBSRELAやXPHOZAHの保証範囲や精算は予想される方法や程度で提供できない場合，あるいは合理的に治療を受ける人々が競合，医師選択や治療ガイドラインにより縮小し，IBSRELAやXPHOZAHの売却から大量の収入を得ることはないかもしれない。私たちが未来に利益を達成しても、私たちはその後の時期に利益を維持できないかもしれない。私たちは製品販売から十分な収入を得ることができず、私たちの市場価値を低くし、資金を調達し、業務を拡大し、他の候補製品を発見したり、開発したり、運営を継続する能力を弱める可能性があります。私たちの普通株価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させるかもしれない。
私たちの業務に関連する主なリスクは
我々はIBSRELAの成功商業化に大きく依存しており，IBSRELAに対する十分な市場受容度を保ち，IBSRELAの市場シェアを増加させ，IBSRELAの十分な保険や精算を確保し維持したり，IBSRELAの製品販売から十分な収入を生み出したりする保証はない.
私たちは2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始した。IBSRELAの全体的なビジネス成功は、以下の要因を含む多くの要因に依存する
•我々と契約した第三者製造業者は、IBSRELA需要に対する市場の能力をサポートするために、(数量および品質で)製品供給を十分に提供する
•私たちは第三者支払者がIBSRELAに十分なレベルの保険と補償を提供することを得て維持することができる
•目的IBSRELAによる成人IBS-C治療の治療効果を検討する
•治療可能な患者集団の規模
•IBSRELAの市場シェアを増加させることができます
•私たちの販売、市場参入、マーケティング努力の有効性
•医師がIBSRELAを成人IBS−C患者の安全かつ有効な治療法であると考えているかどうかは，IBS−CのIBS−C治療に影響する
•IBSRELAの有用性、知覚優位性、相対コスト、相対安全性、相対的有効性は、代替療法や競合療法と比較して、
•IBSRELA副作用の発生率と重症度
•IBSRELA知的財産権法執行に関する訴訟に参加することができます
•私たちは、IBSRELA特許権に対する第三者干渉、反対、派生、または同様の手続きに参加し、私たちの特許権および特許侵害クレームに対する他の挑戦を回避することができる
•承認後IBSRELAの持続可能な安全性と耐性の概要。
IBSRELAの商業化から得られる潜在収入は，これらの要因や他の要因の影響を受ける可能性があり，四半期ごとに予測できない可能性がある。IBSRELA市場の患者数や市場が耐えられる価格が予想ほど大きくない場合，あるいは医師や患者のIBSRELAに対する受容度を確保し維持し続けることができなければ，IBSRELAの十分な保険や補償を継続することができなければ，IBSRELAの販売から十分な収入を得ることができない可能性がある。IBSRELAが市場認知度を保つことができず，市場シェアを増加させ続け，十分な第三者保険や精算を獲得し維持したり，商業成功を収めたりすることができなければ，我々の運営結果に悪影響を与える.
XPHOZAHに対する十分な市場受容度を得ることは保証されず、XPHOZAHに対する十分な保証と精算を確保し、維持するか、またはXPHOZAHの製品販売から十分な収入を得ることができる。
XPHOZAHに対する十分な市場受容度を得ることは保証されず、XPHOZAHに対する十分な保証と精算を確保し、維持するか、またはXPHOZAHの製品販売から十分な収入を得ることができる. XPHOZAHのビジネス成功は、以下のいくつかの要因を含む多くの要因に依存する
•XPHOZAHが、任意の適用可能なTDAPA期間の長さおよびTDAPA期間中に得られる追加の支払い金額、および任意の適用可能なTDAPA期間の後にESRD PPSの基本レートおよび調整の程度を調整するかどうかを含む、他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とESRD PPSにバンドルされた場合、またはいつ、ESRD PPSを導入するかどうか、またはいつ、XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか
•我々と契約した第三者製造業者は、IBSRELAおよびXPHOZAHの市場需要をサポートするのに十分な(数量および品質で)製品供給を提供する能力を提供する
•米国FDAによって承認されたXPHOZAH用ラベルの内容および幅が、承認された適応の製品を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼすかどうか
•Xphozah副作用の発生率と重症度
•患者と医学界がXPHOZAHを受け入れることは安全、有効と耐性が良好である
•IBSRELAとXPHOZAHの商業化を管理し、異なる適応に対して同じ活性成分を含む製品を異なる用量で販売する際に出現する可能性のある複雑な価格設定と補償交渉を管理することができる
•代替療法および競合療法と比較して、XPHOZAHの可用性、知覚優位性、相対コスト、相対安全性、および相対的有効性
•XPHOZAHに対するサードパーティ支払い者の適切なカバーおよび補償レベルを取得し、維持すること
•私たちはXPHOZAH知的財産権の執行に関する訴訟に参加することができる
•私たちは、私たちの特許権に関連する第三者干渉、反対、派生、または同様の手続きに参加し、私たちの特許権および特許侵害クレームに対する他の挑戦を回避することができる
•承認された後、XPHOZAHの安全性と耐性は依然として受け入れられる。
立法または規制行動が行われていない場合、経口のみのESRD関連薬のESRD PPSへの導入がさらに延期され、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、D部分に応じて単独で支払われなくなるため、XPHOZAHの販売から生じる収入は負の影響と実質的な影響を受ける可能性がある
2011年1月，医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)−米国衛生·公衆サービス部内で医療保険計画を管理する機関であるESRD PPSが実施され，新たな透析治療期待支払システムである。ESRD PPSによれば、CMSは通常、Medicare認証されたESRD施設またはその家でMedicare受益者に提供される透析治療の通常に必要なすべての項目およびサービスを含む各透析治療のために透析機関にバンドル支払いを支払い、CMSが腎透析サービスの一部として定義されるいくつかの薬物の費用を含む。CMSは最初に注射や静脈等価物を含まない経口薬をバンドル支払いに導入した期間を2014年1月1日に延期し，その後のいくつかの立法行動も2025年1月1日に延期された
さらなる立法または法規制がない場合、2025年1月から、XPHOZAHおよびすべての他のリン降下薬を含む注射または静脈等価物の経口ESRD関連薬剤は、ESRDバンドルパッケージに含まれ、これらの薬剤の単独の医療保険支払いはもはや利用可能ではなくなり、今日のMedicare D部分の場合と同様である。ESRD施設は、2年以内にいくつかの基準に適合する新しい腎透析薬およびバイオ製品のためにTDAPAを得ることができる。TDAPA支払いは平均販売価格(ASP)の100%に基づいている.利用可能なASPがない場合、TDAPAは100%の卸売調達コスト(WAC)に基づく。WACが利用できない場合は，製薬業者の領収書に基づいて支払う。CMSがXPHOZAHがTDAPAの地位を得る資格があることを確認することは保証されない.CMSが条件を満たしていると考えても，XPHOZAHのTDAPA期間における販売収入はXPHOZAHがESRD PPSにバンドルされていない場合よりもはるかに少ない可能性がある.また，TPDAPA後期間中，CMSは現在，透析治療ごとに透析機関に支払う単一バンドル支払い基本率を向上させる予定であり，リン降下薬の経口投与のみが医療保険患者の単一バンドル支払いの一部として精算されることを反映している。単一バンドル支払い基本料金の増加は、XPOHZAHの透析施設を私たちに有利な価格で返済するのに十分であることは保証されない。XPHOZAHをESRD PPSに組み入れることは、XPHOZAHの商業化能力を最適化することに影響を与え、私たちが発生する可能性のあるXPHOZAHの販売収入にマイナスと実質的な影響を与え、私たちの収益力、運営業績、財務状況と見通しに重大な影響を与える可能性がある。
IBSRELAおよび/またはXPHOZAHは、副作用を引き起こす可能性があり、または製品の商業的成功を制限する可能性がある他の特性を有する可能性がある。
IBSRELAおよび/またはXPHOZAHによる副作用は、我々または規制機関の製品の商業化を中断、延期、または停止させる可能性がある。IBSRELAおよびXPHOZAHは上場承認を得たにもかかわらず、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHによる副作用の流行率および/または深刻さは、いくつかの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある：
•規制部門は製品の承認を取り消したり、製品を差し押さえたりすることができる
•私たちやパートナーは製品のリコールを要求されるかもしれません
•特定の製品のマーケティングまたは製品またはその任意の構成要素の製造プロセスに追加的な制限を加えることができ、リスク評価および緩和戦略(REMS)を実施することを含むことができ、これは、薬物ガイドラインまたは患者パッケージ挿入ページの作成、患者への配布のための副作用のリスクを概説すること、医療保健提供者の薬物のリスクを教育するためのコミュニケーション計画を策定すること、および患者登録および処方医のトレーニングおよび認証のような製品の安全な使用を保証する他の要素を必要とすることができる
•私たちまたはパートナーは罰金、禁止、または民事または刑事処罰を受けるかもしれない
•規制当局は、“ブラックボックス”警告や禁忌症のような新しいラベル宣言の追加を要求するかもしれない
•私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない
•製品の競争力が低下する可能性があります
•私たちの名声は損なわれるかもしれない。
上述したいずれの事件も、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHに対する市場の受け入れを達成または維持することを阻止または維持することができ、大量の収入を損失させる可能性があり、これは、私たちの運営および業務業績に大きな悪影響を及ぼす。
新商業化製品の第三者支払者のカバー範囲や精算状況は不確定である。IBSRELAやXPHOZAHのために十分な保険や精算を獲得または維持できなければ、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性がある。
IBSRELAおよびXPHOZAHの定価、カバー範囲、精算は、ビジネスインフラをサポートするのに十分でなければなりません。政府と個人支払者が提供し、十分な保険と精算を提供することは、多くの患者に治療費用を支払うために重要である。IBSRELAおよびXPHOZAHの販売は、国内外の製品のコストがどの程度健康維持、管理医療、薬局福祉および同様の医療管理組織によって支払われるか、または政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者によってどの程度精算されるかに大きく依存する。保険や精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、IBSRELAやXPHOZAHの商業化に成功しない可能性があります。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、投資リターンを実現するのに十分な定価を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。アメリカでは、新薬の保証と精算に関する主要な決定は通常CMSによって行われ、CMSはアメリカ衛生と公衆サービス部内でMedicare計画を管理する機構であり、CMSは新薬がどの程度Medicareの下で保証と精算を受けるかを決定する。個人支払者はCMSが確立した保険精算政策に大きく従う傾向がある。CMSが私たちのような製品の精算をどのように決定するのか予測するのは難しい。また、立法や規制行動がなければ、XPHOZAHおよび他の注射や静脈等価物のない経口ESRD関連薬は2025年1月1日からESRD PPSに含まれ、これらの薬剤の単独Medicare支払いは現在のMedicare Part D項の場合のように使用できなくなる。バンドル販売がXPHOZAHの販売および我々の業務に全面的な影響を与える可能性が予測されるのは時期尚早であるが、XPHOZAHが2025年またはいつでもバンドルパッケージに組み込まれていれば、収益性に基づいて透析プロバイダにXPHOZAHを販売することはできない可能性がある。会いましょう“-立法または規制行動が行われていない場合、経口投与のみのESRD関連薬のESRD PPSへの導入がさらに延期され、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、D部分に応じて単独で支払われなくなるため、XPHOZAHの販売から生じる収入はマイナスと実質的な影響を受ける可能性がある“と、XPHOZAHをバンドルパッケージに組み込むと発生する可能性のあるリスクをより詳細に説明する
米国以外では、国際業務は通常、広範な政府価格規制や他の市場規制を受けており、欧州、カナダ、日本、中国、その他の国のコスト制御措置はますます重視されており、これらの国が規制部門の承認を得ても、IBSRELAとXPHOZAHの定価と使用に圧力をかけ続けていると考えられる。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医薬製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督し、コントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
また，米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れており，これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため，これらの上限は我々の候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。IBSRELAやXPHOZAHの売却で価格設定圧力に直面することが予想されるが，これは管理型ヘルスケアの傾向，健康維持組織の影響力が大きくなっていること，追加的な立法変化によるものである。全体的に，医療コストの下振れ圧力は非常に大きくなり，特に処方薬，外科手術，その他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
私たちはIBSRELAとXPHOZAHを生産するために、いくつかの単一ソースのサプライヤーを含む第三者に完全に依存しています。もし彼らが適用された法規の要求を遵守できず、十分な原材料を得ることができず、製造や流通困難に遭遇したり、他の方法で十分な数量を生産して需要を満たすことができなければ、私たちのIBSRELAとXPHOZAHの商業化は実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちは今のところありませんし、IBSRELAやXPHOZAHを商業規模で生産するインフラや能力を内部で獲得したり、私たちの薬品供給を生産したりして、私たちの非臨床や臨床研究に使うつもりもありません。私たちの成功は私たちが新しいサプライヤー協定を締結し、私たちの薬品供給生産に重要なサプライヤーと関係を維持する能力があるかどうかにかかっている。
私たちの契約製造機関(CMO)が私たちの薬品供給を生産するための施設はアメリカFDAの検査を受けています。私たちが候補製品の製造過程を制御する能力は、CMOに適用される契約要求と義務に限られています。契約は彼らにそうすることを要求しているにもかかわらず、私たちは完全に私たちのCMOが活性薬物物質と完成品を生産する法規要求、すなわち現在の良好な製造規範要求(CGMP)を遵守することに依存している。
製薬製品の製造には多くの専門知識と資本投資が必要だ。医薬製品メーカーは商業化生産でしばしば困難に直面している。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性と品質保証テスト、合格者の不足、及び連邦、州と外国法規の遵守及び複雑なサプライチェーン管理に関連する挑戦を含む可能性がある。我々のCMOが問題に直面して商業的生産を実現していなくても，それらの最大または利用可能な製造能力はビジネスニーズを満たすのに十分ではない可能性がある。代替製造業者を探すか、より多くの製造業者を増やすのには多くの時間と多くの費用が必要だ。新たなメーカーには，必要な生産技術やプロセス，およびそれらの施設の開発·実施が必要となり，適用地域ごとの規制当局による検査·承認が必要となる。また、私たちの製品のために原料薬を製造するために必要な原材料は限られた源から得られた。これらの原材料供給のいかなる遅延や中断は、生産中断、遅延、あるいはコスト上昇を招く可能性があり、それによって私たちに悪影響を与える可能性がある。
もし私たちのCMOが適用されるGMPや他の法規要件を遵守できなかった場合、原材料供給において遅延や中断、あるいは製造や流通の問題に遭遇した場合、私たちの臨床開発計画を満たすことができない製品要求を含む重大な結果を受ける可能性があり、このような事件は、製品の差し押さえやリコール、製品承認の喪失、罰金と制裁、名声損害、出荷遅延、在庫不足、在庫抹消および他の製品に関連する費用および製造コストの増加を招く可能性がある。したがって、最大または利用可能な製造能力が需要を満たすのに十分でない場合、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの開発または商業化努力は実質的に損なわれる可能性がある。
私たちの未来の業績はCMOにかかっており、彼らの多くは私たちの単一ソース製造業者だ。
私たちの多くのCMOは現在単一供給源の製造業者だ。他の商業製薬会社と類似した複数のソースの獲得を可能な限り試みているが、我々の製造プロセスの3段階は現在1つのソースで行われており、配送失敗や薬品不足を含むサプライチェーンに関連する多くのリスクに直面している。今まで、私たちはこのような単一ソースのCMOの合格した代替ソースを持っていない
私たちは、私たちの単一源CMOを含む、私たちのCMOとの製造および商業供給協定、価格条項を含むか、または含まれる可能性があります。これらの条項は、市場価格の変化を含む、私たちがコントロールできない要素に基づいて調整されるかもしれません。サプライチェーンや物流の問題でも、インフレのためにも、必要な材料や設備の価格が大幅に上昇しても、私たちの運営コストが増加し、利益率が低下する可能性があります。コスト増加に対応するためにIBSRELAおよび/またはXPHOZAHの公表された価格または予想価格を向上させようとするいかなる行為も、一般に負の影響とみなされ、私たちの業務、将来性、財務状態、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
これらのCMOのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制行動または要求、CMO経験の不利な財務または他の戦略発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題に影響を与える可能性があり、製品需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの製品販売および経営業績に悪影響と実質的な影響を与える可能性があり、それによって、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。さらに、私たちの製造過程のいくつかの高度にカスタマイズされた段階のために、代替サプライヤーの資格を決定したり、私たち自身の製造能力を開発するのは時間がかかり、高価かもしれません。我々の業務、財務状況、運営結果がサプライチェーン中断の実質的かつ不利な影響を受けないことは保証されない。サプライチェーン内のいかなる中断も、単一源からのCMOの有無にかかわらず、代替サプライヤーが私たちの資格を完全に得るまで、またはCMOが職責を果たすことができるまで、私たちの薬品供給の生産を一時的に中断することが可能である。私たちは私たちが適切に、許容可能な条項で、または代替CMOを完全に維持することができないという保証ができない。業務条件の変化、不可抗力、政府変動、その他私たちがコントロールできないこと、あるいは私たちが今まで予想していなかった要素は、私たちのCMOが適時に私たちにコンポーネントを渡す能力に影響を与える可能性もあります。上記のいずれも、我々の経営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営活動は、SLRとの融資や保証協定(改訂された)による債務に関する契約によって制限される可能性があり、違約が発生すれば、未返済の債務を返済する必要がある可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
2022年2月23日、吾らはSLR(貸主)と融資及び担保協定を締結し、これにより貸金人は吾等に最大5，000万ドルの融資手配を提供することに同意し、期日は2027年3月1日であり、2022年8月1日、2023年2月9日及び2023年10月17日に改訂融資及び担保協定(総称して2022年融資協議と呼ぶ)を締結する。この融資は2022年2月23日に2750万ドルの資金を獲得し、2023年10月19日に2250万ドルの追加資金を抽出した。2024年3月15日までに5，000万ドルを追加抽出するかもしれませんが、2024年3月15日のオプションが満期になる前にこの5，000万ドルを引き出す予定です。また、貸手がその投資委員会を承認すれば、2026年12月31日までに5000万ドルを再抽出することができるかもしれない。私たちが出資したすべての債務を返済する前に、“2022年ローン協定”は、財務報告および保険に関する要求、および私たちの業務または財産の処分、業務ラインの変更、清算または解散、任意の支配権取引、任意の他のエンティティとの合併または合併または買収、他のエンティティのすべてまたはほぼすべての配当金または財産の買収、追加債務の発生、私たちの財産への留置権の発生、任意の配当金または他の配当金の支払い(配当金のみで支払う配当金を除く)、配当金の償還、許可協定を締結する能力の制限を含む様々な習慣契約を遵守することが要求される。付属会社と取引して、私たちの知的財産権を侵害します。これらは私たちの業務運営能力の制限が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは2026年12月31日までにローン手配の利息のみを支払うことを許可され、元金は2027年1月1日から返済される。また、2022年のローン協定に基づいて違約事件が発生した場合、私たちはローン手配された未返済債務を返済する必要があるかもしれない。違約事件は、私たちが2022年の融資協定に基づいてお金を支払うことができなかった；私たちは2022年の融資協定の下で任意の契約に違反したが、特定の違反行為について指定された救済期限を守る；貸手の決定に重大な不利な変化が発生した；私たちまたは私たちの資産は破産手続きのようないくつかの法的手続きの影響を受け、私たちは債務満了時に債務を返済することができない、あるいは第三者と締結した契約が違約し、このような債務の満期を加速させることを可能にするか、または私たちに大きな不利な変化をもたらす可能性がある。このような違約事件が発生した場合、私たちは十分な利用可能な現金を持っていないかもしれないし、株式や債務融資によって追加資金を調達してそのような債務を返済することができないかもしれない。この場合、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHを商業化するために必要な活動を制限または減少させるか、またはTenapanorまたは他の候補製品の臨床試験を延期または制限することが要求される可能性がある。貸手はまた、私たちのすべての財産(負の質権に拘束された知的財産を含まない)を実質的に含む担保代理人としての権利を行使し、定期的な融資を保証する担保を接収して処分することができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネスや産業に関する他のリスクは
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは広範な臨床研究を行い、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。例えば、RDX 013が高カリウム血症を治療する第2段階臨床試験を評価した結果、RX 013は許容可能な安全性と耐性を有し、血中カリウムレベルを低下させる能力を支持するという概念は、プラセボと比較して治療8日後に統計的に有意に低下したが、この研究はその主要な終点、すなわち治療4週間後にプラセボと比較して血中カリウムレベルを有意に低下させたことを示している。我々は現在、この計画の次のステップは、私たちの利用可能なリソースサポートがこのような追加の臨床研究を行うことを決定する際に、別の第2段階の臨床研究において被験者のコンプライアンスおよびRX 013の治療効果を向上させる可能性がある新しい処方を評価することであると予想している。われわれがRDX 013を用いて行うことにしたいかなる追加の臨床研究も成功する保証はない。
さらに、RDX 013または任意の他の候補製品に対して追加の臨床試験を行う場合、私たち、試験を行う機関の機関審査委員会または米国FDAまたは他の規制機関が任意の臨床試験を一時停止または終了すれば、将来の開発において遅延に遭遇する可能性がある。このような機関は、様々な要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、米国FDAまたは他の監督機関による臨床試験操作または試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題または副作用、薬物使用のメリット、政府法規または行政措置の変化、または十分な資金の不足を含む。
そのほか、患者に任意の臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは臨床試験の成功に非常に重要である。将来の任意の臨床試験の時間は、私たちが行う可能性のある任意の追加のRX 013臨床試験を決定することを含み、ある程度は、私たちが患者を募集して私たちの候補製品のテストに参加する速度に依存する。患者は、現在の治療基準、競争相手の製品、および/または他の研究試薬の下で観察される有害事象が懸念され、それぞれの場合、同じ適応および/または類似した患者集団に対して、現在の治療基準、競合他社の製品および/または他の研究試薬の下で観察される有害事象を懸念するため、我々の臨床研究に参加したくないかもしれない。さらに、現在の看護標準または競争相手製品の治療を受けている患者は、薬物研究の臨床試験に参加したくない可能性があり、あるいは私たちの臨床試験の組み入れと排除基準は受け入れ可能な患者を決定する上で挑戦をもたらす可能性がある。そのため，患者募集や臨床試験のスケジュールが遅れる可能性がある。これらの遅延はコスト増加を招き，われわれの計画開発を延期したり，臨床研究を完全に中止したりする可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なうかもしれない。
私たちは第三者に依存して私たちのすべての非臨床研究と臨床試験を行う。これらの第三者がその契約責任の履行に成功しなかった場合、または予想された最終期限内に完了できなかった場合、規制部門の他の製品の承認を得ることができず、候補製品を商業化することもできない可能性がある。
私たちは独立して非臨床研究や臨床試験を行うことができない。著者らは医療機関、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者、例えば契約研究組織(CRO)に依存して、著者らの候補製品に対して臨床試験を行った。われわれと契約して臨床試験を実施する第三者は，これらの試験を行い，その後データを収集·分析する上で重要な役割を果たしている。しかし、これらの第三者は私たちの従業員ではなく、契約責任と義務に加えて、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけを制御し、彼らが私たちの計画に投入する資源の数やスケジュールを制御する能力は限られている。私たちはこれらの第三者に依存し、引き続き私たちの非臨床研究と臨床試験を行うことに依存しているにもかかわらず、私たちのすべての研究と臨床試験が適用された合意、法律、法規、科学基準に基づいて行われていることを保証する責任があり、私たちの第三者への依存が私たちの監督責任を免除しないことを保証する責任がある。我々とこれらの第三者は，非臨床研究の現行GLPと臨床研究の良好な臨床実践(GCP)を遵守することが求められている。GLPとGCPは，それぞれ米国FDA，欧州経済圏(EEA)加盟国の主管当局と同様の外国規制機関が，非臨床および臨床開発における我々のすべての製品に対して実行する法規とガイドラインである。監督当局は試験スポンサー，主要調査員，試験地点を定期的に検査することでGCPを実行している。もし私たちまたは私たちの第三者請負者がGCPを含む適用された法規要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれません。米国FDA、欧州医薬品局(EMA)または同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。特定の監督管理機関が検査を行った後、この監督管理機関は著者らの臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確定することは保証されない。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された製品を用いて行わなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは追加のコストを増加させ、規制承認過程を延期する可能性があります。
私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも早く、あるいは製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界は競争が激しく，バイオテクノロジー，製薬，その他の関連市場からの企業の激しい競争に直面しており，これらの会社は疾患治療のための製品を研究·マーケティングしており，治療用製品を開発している。
IBSRELAに対する競争は主にLinzess(Linacloide)、amitia(Lubiprostone)およびTrulance(Plecanatide)を含むいくつかのIBS-C患者に販売されている3種類の処方薬から来ている。また，非IBS−Cの非処方薬は通常，IBS−Cの便秘成分の単独治療に用いられ，IBS−Cが示す処方療法と組み合わせて使用される。
XPHOZAHは、リン酸塩バインダーに対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩バインダー治療に耐性のない患者の追加治療として、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンレベルを低下させることができると考えられている。米国で商業化されている様々なタイプのリン酸塩バインダーには，酢酸カルシウム(PhosLoやPhoslyra)，炭酸ランタン(FOSRENOL)，Sevelamer塩酸塩(Renagel)，Sevelamer炭酸塩酸塩(Renvela)，Sucrodric Oxish水酸化物(Velphoro)，クエン酸鉄(Auryxia)がいくつかある。リストされたすべてのリン酸塩バインダーはアメリカでは模倣薬であるが、VelphoroとAuryciaは除外されている。また，ミント糖やカルシウム酸塩などの非処方薬炭酸カルシウムは，リン結合にも用いられている。
現在利用可能なリン酸塩接着剤に加えて、Opko Health，Inc.が開発中の第3段階鉄系接着剤Fermagate(Alpharen)，Shield Treeuticsが開発中の第3段階鉄系接着剤PT 20，Alebund Pharmtics(Hong Kong)Limitedによって開発されている第3段階接着剤AP−301，Fosrenolと薬効学的生物学的同等性を有することが証明された炭酸アルミニウム(OLC)を含む少なくとも4種類のリン酸塩接着剤が開発されていることが知られている。Unicycive TreateuticsはOLCを開発しており，505(B)(2)で米国FDAの承認を求める計画を発表している。また，中外製薬会社とAlebund社はEOS 789/AP−306を開発しており，リン酸輸送体Napi−2 b，PIT−1とPIT−2の阻害剤であり，現在第2段階の臨床試験で研究されている。
私たちの競争相手の薬は私たちの候補製品より安くて効果的かもしれないし、あるいは私たちの候補製品を時代遅れにするかもしれない。私たちの競争相手も、私たちまたは私たちの協力パートナーが私たちの候補製品から開発された任意の製品を発売する前に、ライバルの薬物や治療法を商業化する可能性があります。新しい会社が私たちの目標市場に入るにつれて、私たちは未来にもっと激しい競争に直面するかもしれない。
私たちの多くの競争相手は私たちよりも多くの知名度と財務、製造、マーケティング、研究と薬物開発資源を持っている。バイオテクノロジーと製薬産業のより多くの合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させるかもしれない。大手製薬会社は特に臨床前と臨床試験及び薬品監督管理の許可を得る方面で広範な専門知識を持っている。また、学術機関、政府機関、その他の研究を行う公的·民間組織は、潜在的な競争力を有する製品や技術について特許保護を求めることができる。これらの組織はまた私たちの競争相手と独占的な協力パートナーシップを作ることができるかもしれない。
私たちの管理、運営、財務、および他の資源レベルを考慮すると、私たちは現在の活動と成長を管理する上で困難に直面する可能性がある。
私たちは、将来の成長を達成するために、現在の活動を支援するために、私たちの管理構造、人員、システムを最適化するために努力していますが、これらの資源は、この目的を満たすのに十分ではないかもしれません。私たちはビジネス戦略を効果的に実行する必要があります
•私たちが効果的に参加できるビジネス活動を管理しています
•臨床試験を効率的に管理しています
•私たちの内部開発を効果的に管理しながら、ライセンス者、請負業者、協力者、政府機関、その他の第三者に対する契約義務を履行します
•私たちの業務、財務、管理制御、報告制度、そして手続きを引き続き改善します
•私たちの残りの従業員を維持して激励し、より多くの従業員を発見、募集、統合する可能性がある。
もし私たちが私たちの管理、運営、財務、その他の資源を維持または拡大できなければ、私たちの開発と商業化活動を管理するために必要な程度になれば、私たちの業務は実質的な悪影響を受けるだろう。
私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの商業化を制限することが要求される可能性がある。
我々の候補製品の臨床試験やIBSRELAとXPOHZAHの商業化により，我々は固有の製品責任リスクに直面している。例えば、私たちが開発および/または商業化した任意の製品が、製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたと言われている場合、または不適切が発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
•製品の需要が低下した
•私たちの名声を損なう
•臨床試験参加者の脱退
•関連訴訟の弁護費用
•経営陣の時間と資源を移転する
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•調査、製品のリコールまたは撤回、またはラベル、マーケティング、または販売促進制限を規制する
•収入の損失
•IBSRELAおよび/またはXPHOZAHを商業化したり，連携したりすることはできない.
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストと保証範囲で十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たちが開発した任意の製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは製品責任保険を引き受けますが、私たちに対するいかなるクレームも、裁判所の判決または和解の金額の全部または一部が私たちの保険範囲内にない、あるいは私たちの保険範囲を超えてしまう可能性があります。私たちの保険証書にも各種の損害賠償額と免責額があります。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲がありません。私たちは裁判所によって裁決されたり、和解合意で交渉された私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内にない金額を支払わなければなりません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を得ることができないか、または十分な資本を得ることができないかもしれません。さらに、将来的には、私たちが損失から守るために、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。
もし私たちが私たちの幹部、高級管理者、そしてキーパーソンを引き付け、維持し、激励することができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
合格した科学、臨床、医療、製造及び販売とマーケティング人員を募集と維持することは著者らの成功のキーポイントである。私たちは私たちの幹部、高級管理職、そしていくつかの他の重要な職員たちに非常に依存している。幹部、上級管理者、または他の重要な従業員のサービスを失うことは、私たちの発展とビジネス目標の達成を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、役員、上級管理職、その他の重要な従業員を交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、マーケティング承認や製品商業化に必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。多くの生物製薬会社間の類似者に対する激しい競争を考慮して、特に私たちの地理的地域では、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの重要な人員を採用、訓練或いは激励することができないかもしれない。もし私たちが引き続き素質の高い人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが業務戦略を発展·実施する能力は制限されるだろう。
実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求および法規は、個人データの収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある米国および海外の臨床試験に関連する情報を管理している。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらすかもしれない；特定の司法管轄区域で私たちが運営する能力に影響を与えたり、個人情報を収集、保存、移動、使用、共有する能力；私たちが契約のより重い義務を受け入れる必要があるようにする；責任を招く；または追加的な費用を私たちに適用する。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高く、未来に増加するかもしれない。私たちが連邦、州、または外国の法律または法規、私たちの内部政策と手続き、または私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の損傷を招く可能性があり、いずれも私たちの運営、財務業績、および業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、改正された1996年の“健康保険携帯性と責任法案”及びその公布された法規(総称してHIPAAと呼ぶ)は他の事項のほか、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、伝送と違反報告に関するいくつかの基準を規定している。HIPAAのプライバシーやセキュリティ要求に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得する可能性がある。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反したら、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない。
いくつかの州でも同様のプライバシーおよびセキュリティ法律が採択されており、その中のいくつかはHIPAAよりも厳しい可能性がある。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、カリフォルニア州消費者プライバシー法案(CCPA)は2020年1月1日に発効する。CCPAはカリフォルニアの消費者のためのプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させた。CCPAは，違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩訴訟の可能性やリスクを増加させたデータ漏洩に対する個人訴権を規定している。また、カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に正式に施行され、CCPAの重大な改正が行われた。それは、カバーされた企業に、追加の消費者権利手続き、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータからの退出を選択するいくつかの用途を含む追加のデータ保護義務を課す。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。追加的なコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更も必要となる可能性があります。他の州は同様の法律を採択し、州や連邦レベルで実施され続けており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布には潜在的な相互衝突の要求がある可能性があり、これはコンプライアンスを挑戦させるだろう。もし私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負う任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、連邦貿易委員会(FTC)は、HIPAAコンプライアンスの面で顧客をミスリードする権利があり、プライバシー政策においてプライバシーとデータ共有に欺瞞的な声明を行うこと、第三者の個人健康情報の使用を制限できないこと、個人の健康情報を保護する政策を実施できなかったこと、または他の顧客を損なうことに従事しているか、またはFTC法案第5(A)節の不公平なやり方に違反する可能性があることを行う権利がある。連邦貿易委員会によると、消費者の個人情報安全を保護する適切な措置をとることができず、連邦貿易委員会法第5(A)条に違反する不公平な行為ややり方を構成したり、商業に影響を与えたりする可能性がある。連邦貿易委員会と多くの州総検察長は、オンライン収集、使用、伝播、およびセキュリティ慣行に対して、ウェブサイト上に含まれ、サイトコンテンツの提示を規範化するために、ウェブサイト上に含まれる不公平または詐欺的な会社のために、連邦および州消費者保護法を継続して実行している。連邦貿易委員会は、ある企業のデータセキュリティ対策が、消費者情報の感度および数、その業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性を低減するために使用できるツールのコストのために合理的かつ適切になると予想している。
私たちはまた外国の管轄区域で迅速に変化したデータ保護法律、規則、そして規制によって制限されているか、または制限されているかもしれない。例えば，欧州ではEU一般データ保護条例(GDPR)が2018年5月に施行され，欧州経済圏(EEA)内の個人の個人データの処理に厳しい要求が出されている。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制法執行、および不正があれば2000万ユーロまたは不適合会社の世界年収の4%までの罰金が科される可能性があるコンプライアンス義務およびリスクに直面しなければならない。他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、そのような個人データの保護に十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移すこと、および欧州経済地域と米国との間の既存の移動機構の有効性および持続性はまだ不確定であることを含む。欧州連合裁判所(CJEU)の判例法では，標準契約条項である欧州委員会が承認した適切な個人データ転送機構としての標準契約形式のみに依存すると規定されており，必ずしもすべての場合で十分であるとは限らず，移転はケースベースで評価されなければならない。2023年7月10日、欧州委員会は、DPFをDPF自己認証による米国エンティティのGDPF移行機構とする新たなEU-米国データプライバシー枠組み(DPF)に関する十分性決定を採択した。私たちは、国際個人データ移転に関する既存の法律の複雑さと不確実性が引き続き存在すると予想する。特に，DPFの十分性決定が挑戦され，米国やより広い他の管轄地域への国際移転は規制機関の強化審査を受け続けることが予想される。したがって、いくつかの業務上の変更を行わなければならない可能性があり、規定された期限内に既存のデータ転送のために改訂された標準契約条項および他の関連文書を実行しなければならない。
これに関連して，連合王国が欧州経済区と欧州連合および過渡期を脱退した後，会社は連合王国国家の法律に組み込まれたGDPRとGDPRを遵守しなければならず，後者はそれぞれ最高1，750万ポンドまたは世界売上4%の罰金を科す権利がある。2023年10月12日、イギリスによるDPFの延期が発効し(イギリス政府の承認を得て)、連合王国からDPFによる自己認証に基づく米国エンティティにデータを転送する仕組みとなった。私たちが他の国や司法管轄区域に拡張し続けるにつれて、私たちは追加の法律と法規の制約を受けるかもしれません。これらの法律と法規は私たちが業務を展開する方法に影響を与えるかもしれません。
適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、CRO、協力者、または他の第三者が、そのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加コストおよび責任を招き、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちの協力者、CRO、および他の請負業者とコンサルタントは情報技術システムに依存しており、これらのシステムのどんな故障も私たちの業務を損なう可能性があります。セキュリティホール、データ損失、および他の中断は、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、重要な情報へのアクセスを阻止して責任を負わせたりする可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、業務を展開するために必要なデジタル形式の情報を収集し、維持し、私たちの業務を運営するために情報技術システムやインフラに依存してきました。私たちの正常な業務プロセスでは、私たちは、知的財産権、独自の業務情報、臨床試験データ、および個人情報(総称して秘密情報と呼ぶ)を含む大量の機密情報を収集、記憶、送信するために、私たちの協力者、CRO、および他の請負業者およびコンサルタントと一緒になる。重要なのは、私たちと私たちの協力者、CRO、および他の請負業者とコンサルタントは、このような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。私たちは、私たちのシステムを保護し、データ漏洩を防止し、商業的に利用可能なシステム、ソフトウェア、ツール、および監視に依存して、私たちの情報技術システムおよび機密情報の処理、送信、および記憶にセキュリティを提供するために、物理的、電子的、および組織的措置を確立しました。私たちはまた私たちの情報技術インフラの要素をアウトソーシングしているので、一部の第三者サプライヤーは私たちの機密情報にアクセスできるかもしれません。
私たちの情報技術システムとインフラ、そして私たちの現在と未来の任意のパートナー、CRO、請負業者、コンサルタント、および私たちが依存している他の第三者のシステムおよびインフラは、コンピュータウイルス、マルウェアを受けやすい(例えばこのような攻撃には、電子メールおよび恐喝ソフトウェア)、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、インターネット上のネットワーク攻撃またはネットワーク侵入、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、電子メール添付ファイル、人為的エラー、詐欺、サービス拒否攻撃またはサービス攻撃の降格、複雑な民族国家および民族国家によって支援された行為者または組織内部者が許可されていないアクセスまたは使用、または組織内部システムにアクセスする権利を有する者が含まれる。
世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホール、破壊或いはデータ損失のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を含む。さらに、機密情報にアクセスするモバイルデバイスの一般的な使用は、機密情報または他の知的財産権の損失をもたらす可能性があるデータセキュリティホールのリスクを増加させる。私たちはまた、インターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数によって、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般に目標に対して起動されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。我々はネットワークセキュリティ問題、エラー、ウイルス、ワーム、マルウェアプログラム、セキュリティホールを緩和するコストが高い可能性があり、データセキュリティと情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題を解決する努力は成功しないかもしれません。これらの問題は、予期せぬ中断、遅延、サービス停止、私たちの業務と私たちの競争地位に他の損害をもたらす可能性があります。私たちと私たちの協力者、CRO、CMO、請負業者、コンサルタント、および他のサービスプロバイダのネットワークセキュリティリスク管理計画およびプロセスは、ポリシー、制御、またはプログラムを含み、私たちのシステム、ネットワーク、および機密情報を完全に実施、遵守、または効果的に保護することも保証されません。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。これまで，我々は重大なシステム故障，事故，セキュリティホールを経験していなかったが，このような事件が発生して我々の運営が中断した場合，我々の業務に実質的な干渉を与える可能性があると考えられる.さらに、適用される場合、このような違反は、様々な連邦および州プライバシーおよびセキュリティ法律に基づいて政府機関、メディア、または個人に通知する必要があるかもしれない。さらに、コンピュータセキュリティホールが私たちのシステムまたは私たちの協力者、CRO、または他の請負業者のシステムに影響を与えたり、個人識別情報を不正に発行したりすると、私たちの名声は大きな被害を受ける可能性があります。我々または第三者システムまたは機密情報の利用可能性、完全性またはセキュリティへのいかなる悪影響も、法的クレームまたは訴訟(例えば、集団訴訟)、規制調査および法執行行動、罰金および処罰、既存または将来の顧客の負の名声影響、および/または重大なイベント応答、システム回復または修復、および将来のコンプライアンスコストを失う可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの経営業績、私たちの業務運営能力、投資家の私たちの見方を損なう可能性があり、私たちの普通株価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは財務報告を実施し、効果的な内部統制を維持することができず、私たちの財務諸表にミスが発生し、私たちの財務諸表の再記述を招き、報告義務を履行できなくなる可能性があります。私たちが今後財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を積極的に評価できなければ、投資家の私たちの財務報告の信頼性に対する信頼は悪影響を受ける可能性があり、これは私たちの普通株の取引価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは過去と未来にパートナー関係、合弁企業、および/または許可手配を形成するかもしれないが、私たちはこのような協力のメリットを意識していないかもしれない。
私たちは現在、ある国でTenapanor商業化されたパートナー関係を持っており、アメリカや海外の第三者とより多くのパートナー関係を構築し、合弁企業を作成したり、より多くのライセンス合意を達成したりする可能性があり、既存の業務を補完または拡大すると信じています。特に，高リン血症を治療するTenapanorの日本での商業化を実現するためにKyowa麒麟とパートナーシップを構築し，復星医薬実業発展有限会社(復星国際製薬)とパートナーシップを構築し，中国および関連地域で高リン血症とIBS−Cを治療するTenapanorを商業化し，カナダではナイト治療会社(ナイト)と協力パートナー関係を構築し，IBS−Cと高リン血症のTenapanorの商業化を行い，米ティス治療会社(METIS)と協力パートナー関係を構築し，すべての治療分野のTGR 5アゴニスト化合物を組み合わせた開発と商業化を行った。我々は適切な協力パートナーを探す上で激しい競争に直面しており，適切なパートナーを探し，適切な条項を協議する過程は時間がかかり複雑である.適切な他のパートナーを探したり、私たちの候補製品を開発する合意に達したりする上でのいかなる遅延も、私たちの候補製品の商業化を遅らせる可能性があり、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。私たちの現在の協力パートナーシップや私たちが未来に達成したこのような計画がすべて成功する保証はなく、いかなる協力パートナーも成功する保証はありません
このような製品の開発、規制承認、商業化のために十分な資源を投入するか、またはそのような連合は、このような取引の合理的な収入を証明することをもたらすだろう。
私たちは戦略的取引に従事するかもしれません。これは私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害を与えるかもしれません。
私たちは、買収会社、資産購入および/または製品、候補製品または技術の内部許可などの戦略取引を考慮することができる。さらに、私たちが受け入れ可能な条項で資本を得ることができない場合、私たちは、IBSRELAおよびXPHOZAHの商業化および/または発見および開発資産の開発に資金を提供するために、代替構造を使用することによって、当社の業務のいくつかの側面をさらに再構成したり、1つまたは複数の戦略的協力または他の取引を決定および完了させることを余儀なくされる可能性があります。私たちが考慮する可能性のある他の潜在的な取引は、剥離、剥離、パートナー関係、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併と投資を含む様々な異なる商業計画を含む。このような取引は、非日常的または他の費用を発生させる必要がある可能性があり、短期的および長期的な支出を増加させ、重大な統合課題をもたらしたり、私たちの管理や業務を混乱させたりする可能性があり、これは私たちの運営や財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、これらの取引は、多くの業務および財務リスクをもたらす可能性がある
•事前支払い、マイルストーン、および特許使用料、株式投資、および新たな研究開発候補者への財務支援は、人員増加を含む、これらすべてが相当なものである可能性がある
•未知の借金への開放
•私たちの業務を中断し、買収した製品、候補製品、または技術を開発するために、私たちの経営陣の時間と注意を移す
•大量の債務や株式証券の希釈発行を発生させる
•買収と統合コストは予想以上だった
•資産または営業権または減価費用の減記；
•償却費が増える
•買収された企業の業務および人員を私たちの業務および人員と合併する困難およびコスト
•経営陣および所有権の変化により、買収された任意の企業の主要なサプライヤーまたは顧客との関係が減少した
•買収された企業の重要な従業員を引き止めることはできない。
したがって、上記の性質の任意の取引を行うか、または成功することは保証されないが、私たちが確実に達成した任意の取引は、前述または他のリスクの影響を受ける可能性があり、私たちの業務、経営業績、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々のCMOは米国国外でTenapanor原料薬を生産しており，米国以外のパートナーがTenapanorの米国国外での商業化の承認を求めて獲得しているため，国際業務に関連する様々なリスクが我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々のパートナーは、Tenapanorの米国以外での市場販売許可を求めて取得している可能性があります。また、IBSRELAやXPHOZAHの米国以外の地域での販売承認を求めて取得する可能性があります。また、CMOSとは、米国国外でのTenapanor原料薬の生産に関する契約を締結し、第三者との追加契約協定を含む他の方法で米国以外の業務に従事することが可能です。私たちはこのような国際業務市場に進出し、関係を構築する際に他のリスクに直面しています
•国外の薬品審査に対する監督管理要求は異なる
•アメリカと外国の薬品の輸出入ルールは
•知的財産権の保護を減らすことができます
•関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化
•異なる精算制度や異なる競争薬
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•海外の原材料供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足
•これらの流通業者が行う開発作業がもたらす可能性のある責任；
•地政学的行動(戦争やテロを含む)や自然災害による業務中断。
私たちの業務は危険材料の使用に関連しており、私たちと契約を締結した第三者は環境法律と法規を遵守しなければなりません。これらの法律や法規はコストが高く、私たちが業務を展開する方法を制限している可能性があります。
私たちと私たちがそれと契約を締結するかもしれない製造業者とサプライヤーは、私たちの承諾書の構成要素と私たちの候補製品を含む危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬、処分に関する法律法規を遵守しなければならない。場合によっては、これらの危険材料とそれらを使用して発生した様々な廃棄物は、私たちと私たちの製造業者の施設に貯蔵され、使用と処分を待っている。私たちは汚染リスクを除去することができません。これは私たちの商業化努力と業務運営の中断を招き、環境破壊を招く可能性があり、高い清掃費用がかかり、これらの材料の管理と指定廃棄物の使用、貯蔵、運搬、処分の適用法律と法規に基づいて責任を負うことになります。私たちが契約を締結する可能性のある第三者製造業者やサプライヤーが使用するセキュリティプログラムが法律法規に規定された基準に適合したり、これらの材料の意外な汚染や傷害リスクを除去したりすることは保証できません。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。私たちは現在生物や危険廃棄物保険を受けていない。
私たちは地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちは現在サンフランシスコ湾区で施設を借りています。そこは過去に深刻な地震を経験したことがあります。私たちは地震保険に加入しません。地震やその他の自然災害は、私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もし自然災害、停電、または他の事件が発生して、私たちのカリフォルニア施設を含むすべてまたは大部分のレンタル施設を使用することができなくなった場合、私たちの企業財務システムや製造資源計画や企業品質システムなどのシステムを製造するための重要なインフラを損傷した場合、あるいは他の運営中断事件が発生した場合、私たちのいくつかの業務機能を回復することは困難で時間がかかる可能性があります。我々が現在策定している災害復旧や業務連続計画のカバー面は全面的ではなく，深刻な災害や同様の事件が発生した場合には不十分であることが証明される可能性がある.私たちの災害復旧と業務連続計画の性質が限られているため、大量の費用が発生する可能性があり、特に地震保険が不足している場合には、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
政府の規制に関連するリスク
IBSRELAとXPHOZAHの規制承認を得たにもかかわらず、継続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、多くの追加費用を招く可能性がある。また，IBSRELAやXPHOZAHは他の制限や市場撤退を受ける可能性があり，規制要求を遵守していない場合や我々の製品が予期せぬ問題に遭遇した場合，罰を受ける可能性がある.
1つの薬物が米国FDAまたは外国規制機関の許可を得たとしても、この製品の製造過程、ラベル、包装、流通、薬物警戒、貯蔵、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要求を受けるであろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および我々が承認後に行った任意の臨床試験がcGMPやGCP法規を遵守し続けているかどうかが含まれている。したがって、私たちと私たちの第三者CMOは、規制要件に適合しているかどうかを評価するために、持続的な審査と定期的な検査を受ける。したがって、私たちと他の私たちと協力している人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンスの分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。規制当局はまた、製品の指定された用途やマーケティングに重大な制限を加えることができます
高価かもしれない発売後の研究に対する持続的な需要。さらに、薬品安全問題を解決するいかなる新しい立法も、遵守を確保するために遅延やコストを増加させる可能性がある。
また、いくつかの不良反応や生産問題を米国FDAに報告し、当社の製品の広告や販売促進に関する要求を遵守することを要求されます。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。したがって、私たちは米国FDAで承認されていない適応や用途に私たちの製品を使用しないかもしれない。
予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または当社の第三者製造業者または製造プロセスを含む、以前に未知の製品問題が発見されたか、または規制要件を遵守できなかったことは、以下のような状況を引き起こす可能性がある
•警告または無タイトル手紙または罰金；
•製品の販売または製造を制限し、製品を市場からリコールまたは自発的または強制的にリコールすること
•民事または刑事処罰を禁令または適用する
•既存の規制承認を一時停止または撤回する
•私たちが行っているどんな臨床試験も一時停止します
•私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する；
•私たちやCMOの動作に制限があります
•製品を差し押さえ、差し押さえたり、製品の輸出入を許可することを拒否したりする。
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行法規の要求を遵守しないいかなる行為も，IBSRELAとXPHOZAHを商業化する能力に深刻な影響を与える可能性がある。規制制裁を実施したり、規制承認を撤回したりすれば、わが社の価値と私たちの経営業績は悪影響を受けるだろう。
また、米国FDAの政策は変わる可能性があり、政府は追加的な法規を公布するかもしれない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは私たちの業務、将来性、利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も、米国でも海外でも予測できない。
資金不足や世界的な健康問題による米国FDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用や保持の能力を阻害したり、規制が提出された文書を適時に審査·処理したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAが法規提出を審査し、処理する能力は、政府予算と資金レベル、キーパーソンの雇用と維持、およびユーザー費用の支払いを受け入れる能力、および法律、法規、政策の変化、およびFDAの通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
米国FDAや他の機関の中断も、必要な政府機関の新薬審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。もし政府が長期的に停止した場合、あるいは世界的な健康問題が米国FDAまたは他の監督管理機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、米国FDAまたは他の監督管理機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々と我々のCMOはIBSRELAとXPHOZAHの製造において厳しい規制を受けている。私たちが依存している製造施設は規制要求を満たし続けられないかもしれないし、供給需要を満たしていないかもしれない。
商業販売の準備に参加するすべての製品或いは臨床試験候補製品の実体は、私たちの既存のCMOを含めて、広範な監督管理を受けている。商業販売または末期臨床研究のための完成治療製品のために許可された成分は、cGMP規定に従って生産されなければならない。これらの条例は、調査製品および承認販売された製品の品質を制御し、確保するために、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)および品質システムの実施および動作を管理する。生産過程の不良な制御は汚染物質の導入を招く可能性があり、あるいは私たちの製品または候補製品の性能または安定性に意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品テストでは検出できない可能性がある。我々または我々のCMOは、機密協定または同様の規制申請を支援するために必要なすべての文書をタイムリーに提供しなければならず、米国FDAおよび他の規制機関がその施設検査計画によって実行されるcGMP法規を遵守しなければならない。私たちのCMOの一部または全部の施設と品質システムは、適用される法規に適合し、規制部門として私たちの候補製品の条件を承認するために、承認前検査を通過しなければならない。また、規制当局は、我々の製品又は関連品質システムの製造に関連する製造施設が、進行中の活動に適した法規に適合しているか否かを随時審査又は検査することができる。我々はCMOを監督しているが，CMOの製造過程を制御することはできず，我々のCMO遵守法規要求に完全に依存している。これらの施設が承認前の工場検査を通過していない場合には、製品の規制承認が承認されない場合があり、または任意の違反が是正され、規制機関を満足させるまで大幅に延期される可能性がある(あれば)。しかも、私たちのCMOが十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。
規制当局はまた、製品の販売を承認した後のいつでも、私たちのCMOの製造施設を監査することができる。そのような検査または審査が適用法規に準拠していないことが発見された場合、またはそのような検査または審査以外に私たちの製品仕様または適用法規に違反することが発生した場合、私たちまたは関連規制機関は、臨床研究または商業販売を一時的または永久的に一時的に一時的または永久的に一時的または永久的に一時的に一時的または一時的に一時私たちまたは私たちと契約を締結した第三者に課せられたどのような救済措置も、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります。
もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーが規制適合性を維持できなかった場合、米国FDAまたは他の適用可能な規制機関は、未解決の新薬製品の申請の承認を拒否すること、承認を撤回すること、または生産を一時停止することを含む規制制裁を実施することができる。したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な損害を受ける可能性がある。
さらに、承認された製造業者の供給が中断された場合、別の製造業者は、秘密協定、補足秘密協定、または同等の外国規制申請によって資格を取得する必要があり、これは、さらなる遅延を招く可能性がある。新しいメーカーに依存して商業生産を行えば、規制機関は追加の研究を要求する可能性もある。製造業者の交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちが期待する臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある。
これらの要素は、私たちにより高いコストをもたらす可能性があり、臨床研究、規制提出、必要な承認、または私たちの候補製品の商業化遅延または終了を招く可能性がある。さらに、私たちのサプライヤーが契約要件を満たしておらず、実質的に同じコストで生産できる1つ以上の代替サプライヤーを得ることができない場合、私たちの臨床研究は延期される可能性があり、あるいは潜在的な収入を損失する可能性があります。
もし私たちが承認されていない用途のために私たちの製品を普及させるための米国FDAおよび他の規制を遵守できなかったか、または遵守できなかった場合、私たちは刑事罰、巨額の罰金、または他の制裁、損害賠償を受ける可能性がある。
未承認用途への製品の使用促進に関する法規は複雑であり，米国FDAや他の政府機関から実質的な解釈を受けている。IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの商業化については，その承認されたラベル外マーケティング製品に制限され，ラベル外販売促進とも呼ばれる.しかし、医師は承認されたラベルと一致しない方法で彼らの患者に承認された製品を発行するかもしれないが、これはラベル外の使用である。私たちは、私たちの販売とマーケティング実践がラベル外販売促進に関する適用法規に適合することを確保するために、コンプライアンスと訓練計画を実施した。これらの計画にもかかわらず、米国FDAや他の政府機関は、私たちのやり方が未承認の用途への私たちの製品の宣伝を禁止するようになっていると主張したり発見したりする可能性がある。私たちの従業員が会社の政策や適用された法規を遵守して、承認されていない用途のための製品を普及させるかどうかも確認できません。
過去数年間、大量の製薬と生物技術会社は各種の連邦と州監督管理、調査、検察と行政実体調査の目標となり、これらの実体は承認されていない製品の用途とその他の販売行為を促進することに関連し、司法省と各種のアメリカ検事事務室、衛生·公衆サービス部監察長事務室、アメリカFDA、連邦貿易委員会と各州総検察長事務室を含む。これらの調査容疑は、独占禁止法の違反、“連邦食品、薬品·化粧品法”、“虚偽申告法”、“処方薬営業法”、“反リベート法”の違反、および未承認用途、定価および医療保険および/または医療補助精算の販売促進における他の違反の疑いがあると主張する様々な連邦および州の法律および法規に違反している。これらの調査の多くは“虚偽申告法”による“qui tam”行動である.“虚偽請求法”によると、どの個人も政府を代表してクレームを出すことができ、個人または実体が政府に虚偽クレームを提出したと主張したり、政府に支払いを要求したりする虚偽クレームを招いた。Qui Tam訴訟を起こした人たちはどんな賠償や和解からスプーンを分ける権利がある。Qui Tam訴訟は一般に“密告者訴訟”とも呼ばれ、通常は現従業員または前任従業員によって提起される。Qui Tam訴訟では、政府はこの事件に介入して起訴するかどうかを決定しなければならない。もしそれが拒否すれば、個人は単独で起訴することができる。
もし米国FDAまたは任意の他の政府機関が私たちに法執行行動を開始した場合、または私たちがQui Tam訴訟の対象であり、私たちが未承認の用途のための製品の普及に関する禁止令に違反していると判断した場合、私たちは、適用された法律や法規の遵守を保証するために、巨額の民事または刑事罰金または損害賠償、および法令や会社の誠実な合意に同意するような他の制裁を受ける可能性があり、これらの制裁に基づいて、私たちの活動は持続的な審査と監督を受けることになる。このような罰金、報酬、または他の制裁は、私たちの収入、業務、財務の見通し、そして名声に悪影響を及ぼすだろう。
IBSRELAおよび/またはXPHOZAHは、規制機関に報告しなければならない不良医療事件を引き起こすか、促進する可能性があり、そうしなければ、私たちは制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。
もし私たちの製品がこれらの不良事件を引き起こしたり促進したりする可能性があれば、私たちは不良医療事件に関するいくつかの情報を報告しなければならない。私たちの報告義務の時間は私たちが不良事件の日付とイベントの性質を知っていることによって触発される。私たちは規定された時間範囲内で私たちが知っている有害な事件を報告できないかもしれない。私たちはまた、私たちが報告可能な有害事象を認識していることを認識していないかもしれないが、特にそれが有害事象として報告されていない場合、またはそれが意外な有害事象である場合、または私たちの製品を使用する時に直ちに削除される。もし私たちが私たちの報告義務を履行できなかった場合、米国FDAまたは外国規制機関は、刑事起訴、民事罰金の適用、私たちの製品の差し押さえ、または将来の製品の承認を延期または承認することを含む行動をとるかもしれない。
私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、CRO、協力パートナー、コンサルタント、CMOおよびサプライヤーは、法規基準と要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、主要調査者、CRO、協力パートナー、コンサルタント、CMO、およびサプライヤーが詐欺または他の不正活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。このような当事者の不正行為は、意図的、無謀、および/または不注意な行為、または米国FDAに真実、完全かつ正確な財務および他の情報を報告することを要求する法律、製造基準、または連邦および州医療詐欺および法律法規のいずれかを含む不正活動のいずれかを含む可能性がある。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれており、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの行動は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、引き渡し、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、個人監禁、他の制裁、契約損害、名声損害、利益および将来の収益減少、および私たちの業務運営能力および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
外国の管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちは国際的に私たちの製品を販売することができないだろう。
欧州経済区(27のEU加盟国にノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインからなる)と他の多くの外国司法管轄区で任意の製品を販売するためには、単独の監督管理承認が必要である。ヨーロッパ経済区では、医薬製品はマーケティング許可(MA)を得た後にのみ商業化することができる。MAを承認する前に、EMAまたはEEA加盟国の主管当局は、製品の品質、安全性、有効性に関する科学的基準に基づいて製品のリスク-利益バランスを評価する。
承認手続きは国によって異なり，追加の臨床試験に関与する可能性があり，承認を得るのに要する時間は米国FDAの承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられないかもしれない。米国FDAの承認は他国の規制機関の承認を確保しておらず、1つ以上の外国規制機関の承認は他国の規制機関または米国FDAの承認を確保していない。しかし、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。外国規制機関の承認過程には、米国FDAの承認獲得に関するすべてのリスクが含まれている可能性がある。私たちは規制承認を申請したり、適時に申請することができないかもしれません。申請を提出しても、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。
私たちと私たちの協力パートナーは医療法律、法規、法執行の制約を受けています；私たちまたはそのような任意の協力パートナーがこれらの法律を遵守できなかったことは、私たちの運営結果や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちのパートナーは、連邦政府と私たちが業務を展開している州と外国政府の追加医療に関する法律と法規の要求および法執行の制約を受けています。私たちのビジネス機関としての運営能力に影響を与える可能性のある法律には
•連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人の紹介または購入を誘導または誘導し、連邦医療保健計画(例えば、MedicareおよびMedicaid計画)に従って支払うことができる任意の商品またはサービスを交換または誘導するために、誰でも直接的または間接的に意図的に請求、受け入れ、提供、または報酬を支払うことを禁止する。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反を実施することができる
•連邦虚偽請求法は、個人または実体が虚偽または詐欺的な連邦医療保険、医療補助、または他の第三者支払者の支払い請求の提出を意図的にまたは提出することを禁止する。さらに、政府は、虚偽請求法規については、連邦反リベート法規違反による物品またはサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言することができる
•連邦民事通貨罰法は、他の事項に加えて、連邦医療保健受益者への報酬の提供または移転を禁止し、もし誰かがそれが特定の提供者またはサプライヤーから政府が精算すべき物品またはサービスを注文または受け入れる決定に影響を与える可能性があることを知っているか、または知っているべきである
•連邦刑法は、任意の医療福祉計画を詐欺する計画を実行したり、医療問題に関する虚偽陳述を行うことを禁止している。連邦反リベート法規と同様に、個人や実体はこれらの法規を実際に知る必要もなく、これらの法規に違反する具体的な意図を持つ必要もなく、違反を実施することができる
•連邦医師支払陽光法案(ACA)は、医薬品、設備、生物製品、および医療用品の製造業者が毎年CMSに医師(医師、歯科医、光線師、足科医および脊椎マッサージ師を含むと定義されている)、ある非医師従事者(医師アシスタント、看護師従業員、臨床看護師専門家、登録看護師麻酔科医、麻酔科医アシスタントおよび登録助産師を含む)、教育病院、および医師(法規によって定義されている)およびその直系親族が所有する所有権および投資権益に関する情報をCMSに報告することを要求する
•州法は、任意の第三者支払人(商業保険会社を含む)が精算する項目またはサービスに適用可能な反リベートおよび虚偽請求法のような上記の各連邦法律と同等である
•州法律は、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府が発行した適用コンプライアンスガイドラインを遵守すること、または医療提供者および他の潜在的な紹介源に支払う可能性のあるお金を他の方法で制限することを要求する
•州の法律は、医薬品製造業者に、医師および他の医療提供者への支払いまたは他の方法での価値移転に関する情報、または価格設定情報およびマーケティング支出を報告することを要求する
•ヨーロッパおよび他の外国の法律は、医療提供者との相互作用の詳細な説明とその支払いの報告要件を含む各法律に相当する。
これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。私たちはこれらの法律に違反するリスクが増加していることが発見された。その多くの法律は規制部門や裁判所の十分な説明を受けておらず、それらの条項は様々な解釈ができるからだ。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。もし私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事および刑事罰、損害賠償、罰金、私たちの業務を削減または再編し、連邦および州医療計画から除外され、監禁されることを含む罰を受ける可能性があり、これらはすべて私たちの製品を販売する能力に悪影響を与え、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国の立法や規制医療改革は、私たちの候補製品に対する規制部門の承認や承認を得にくくし、承認または承認を得た後に私たちの製品を生産、マーケティング、流通させるかもしれない。
国会は時々立法を起草して提出し、これらの立法は、規制された製品を管理する規制許可または承認、製造、マーケティング、またはその精算を管理する法定条項を著しく変える可能性がある。さらに、FDAは、しばしば、私たちの業務および製品に大きな影響を与える可能性がある方法で、米国FDA法規およびガイドラインを改訂または再解釈する。任意の新しい規制または既存の規制の改正または再解釈は、私たちの候補製品のコストを増加させ、審査時間を延長する可能性があります。私たちは法規、法規、法律解釈、あるいは政策の変化を確定することができず、公布、公布、採用すれば、私たちの未来の業務にどのような影響を与えるかもしれません。他の事項に加えて、このような変化は必要かもしれない
•承認される前により多くの臨床試験を行わなければならない
•製造方法を変え
•1つ以上の製品のリコール、交換、または生産停止；
•追加的な記録保存。
その中のどれもが大量の時間とコストを必要とし、私たちの業務と財務業績に実質的な損害を与える可能性がある。さらに、今後の製品に対する規制部門の承認または承認を遅延させることは、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なうことになります。
また，最近の医療改革や医療業界や医療支出の他の変化の全面的な影響は不明であり，我々のビジネスモデルに悪影響を及ぼす可能性がある。米国では，ACAは2010年に公布され，医療コストを削減し，政府や民間保険会社が医療に資金を提供する方式を大幅に変更することを目的としている。ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、行政、そして国会の挑戦を受けてきた。その他の事項以外に、ACAはメーカーが医療補助薬品リベート計画の下で不足している最低医療補助リベートを増加し、リベート計画を医療補助管理保健組織に参加する個人に拡大し、あるブランドの処方薬メーカーに対する年会費と税収を確立し、新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を作成し、メーカーは現在そのカバー間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供することに同意し、メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件に組み入れなければならない。
ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。これらの新法律には，2020年5月1日から2022年3月31日までの支払い停止に加え，医療保険提供者への支払い総額が2032年まで継続され，国会がさらに行動しない限り，病院，画像形成センター，癌治療センターを含むいくつかのタイプの提供者の医療保険支払いを追加的に具体的に削減することと，政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長することが含まれている。最近，総裁·バイデンは2021年3月11日に2021年米国救援計画法案に署名し，2024年1月1日から法定の医療補助薬品還付上限を廃止した。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。
最近、政府は薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式についてもより厳格な審査を行い、国会で数回の調査を行い、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革するための法案を提出した。2022年8月16日、2022年の“インフレ低減法案”(IRA)が法律に署名した。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉を要求し(2026年から)、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を罰し(初めて2023年に満期)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を採用する(2025年から)。IRAによると，小分子薬物と生物製品はFDA承認後それぞれ7年と11年後に価格交渉を行う資格がある。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。2023年8月29日、衛生·公衆サービス部は価格交渉を受ける上位10種類の薬品リストを公表した。HHSはMedicare薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、IRA実施の指導意見を発表し、引き続き発表する。アイルランド共和軍の製薬産業への影響はまだ完全には確定されていないが、それは重大かもしれない。また、個別州は、価格や患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、他の国からの輸入と大量購入の奨励など、立法と実施を通じて薬品の価格を制御するための法規を実施する上でますます積極的になってきている。
私たちは将来取られる可能性のある改革措置を予測することもできないし、採択された措置が廃止されたり修正されるかどうかも予測できない。政府、保険会社、信託医療組織、および他の医療サービスの支払い人為的に医療コストをコントロールまたは低減するための持続的な努力は、規制の承認を得る可能性のある任意の薬品の需要、私たちが製品のために公平だと思う価格を設定する能力、私たちが製品の保証と精算の承認を得る能力、私たちが収入を創出し、利益を達成または維持する能力、そして私たちが支払う必要のある税収レベルに悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが医療補助薬品リベート計画やアメリカの他の政府定価計画の下での報告と支払い義務を履行できなかった場合、私たちは追加の精算要求、処罰、制裁、罰金を受ける可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
IBSRELAの商業発売に伴い、私たちは医療補助薬品リベート計画(MDRP)とアメリカの他の連邦と州政府定価計画に参加して、将来私たちはもっと多くの政府定価計画に参加するかもしれない。これらの計画は、一般に、製造業者に、これらの計画の受益者に配布された薬品に関連するリベートを政府支払者に支払うか、または他の方法で割引を提供することを要求する。医療補助薬品リベートは定価データに基づいており，毎月と四半期ごとにCMSに報告することが義務付けられており，CMSはMDRPとMedicare計画を管理する連邦機関である。MDRPの場合、これらのデータは、各薬剤の平均製造業者価格(AMP)および最適価格(BP)を含む。もし私たちが以前に提出したMDRP価格報告書が正しくないこと、あるいは定価データの再計算によって変更されたことを認識した場合、元のデータが満期になってから最大3年以内に修正されたデータを再提出しなければなりません。また、米国衛生·公衆サービス部監察長事務室は、製造業者がMDRP報告要求を遵守する状況を評価するために、メーカーがAMPとBPを計算するための方法をますます重視している。情報提供が間に合わなかったり、意図的に政府に虚偽の情報を提出したことが発見された場合、MDRPの終了を含む民事罰金や他の制裁を受ける可能性があり、医療補助でカバーされている薬剤が支払いを受けることができなくなります。必要な開示および/または複数の支払いを識別することができなかったことは、連邦虚偽申告法および他の法律法規に基づいて私たちに告発される可能性がある。
連邦法律は、MDRPに参加する製造業者も、医療補助下の製造業者の薬物に使用できるように、公衆衛生サービスの340 B薬品定価計画(340 B計画)に参加しなければならない。私たちは衛生資源とサービス管理局(HRSA)が管理する340 B計画に参加し、法定で定義された保証実体に私たちの保険薬品の340 B“最高価格”を超えない費用を請求することを要求した。これら340 Bがカバーするエンティティは、公衆衛生サービスから衛生サービスの贈与を受ける様々なコミュニティ衛生クリニックおよび他のエンティティと、低所得患者に比例しないサービスを提供する病院とを含む。340 Bの最高価格は、MDRPから計算された保証薬のAMPおよびリベート金額から計算される法定式を使用して計算される。一般に，医療補助価格報告や返却責任を受けた製品も340 B最高価格計算や割引要求に制約される。我々は四半期ごとに340 Bの最高価格をHRSAに報告する義務があり、HRSAは340 Bでカバーされたエンティティに公開する。HRSAは340 Bの最高価格の計算と保証エンティティに340 B合格薬品の高すぎる費用を故意に承知して徴収するメーカーに対して民事罰金を実施する規定を決定した。HRSAはまた、340 Bがカバーするエンティティが、多くの費用について参加する製造業者にクレームを出すことができ、製造業者は、このプログラムによって340 Bがカバーするエンティティにクレームを出し、不法移転または340 B薬品の重複割引を告発することができる行政紛争解決プログラムを決定した。
連邦医療補助計画の下で連邦資金を使用して薬品を支払い，ある連邦機関や贈与者が購入する資格があるため，米国退役軍人事務部(VA)連邦供給スケジュール(FSS)定価計画にも参加した。退役軍人管理局/FSS計画によると、私たちは退役軍人管理局に薬品を保証する非連邦平均メーカー価格(Non-FAM“)を報告し、ある連邦機関に連邦最高価格を超えない費用を徴収する義務があり、連邦最高価格は非FAMP使用法定式によって計算される。この4機関は退役軍人事務部、米国防総省、米国沿岸警備隊、米国公衆衛生サービス(インド健康サービスを含む)である。私たちはまた、軍事関係者と家族がTRICARE小売薬局を通じて計画した製品にリベートを支払うように要求された。もし私たちが情報をタイムリーに提供しなかったり、故意に虚偽の情報を提出したことが発見されたら、私たちは民事罰金を受けるかもしれない。
個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するための立法を検討し、公布している。いくつかの州は、特定のレートまたは頻度で価格上昇を行う能力を阻止または制限する可能性がある医薬品価格透明性立法を実施または検討している。このような法律の要求には，計画値上げの事前通知，値上げ金額の報告，このような値上げを行う際に考慮される要因，処方者，調達業者，州機関への卸売調達コスト情報の開示，新製品通知と報告がある。このような立法は、IBSRELAおよびXPHOZAHの価格または支払いを制限することができ、開始されれば、いくつかの州は、薬品価格の透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施する権利があり、または薬品の価格情報を適時、不正確、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムをとる権利がある。もし私たちが州法律の要求に違反していることが発見されたら、私たちは処罰や他の法執行メカニズムを受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
定価と返却点の計算は複雑で、製品と計画によって異なり、通常私たち、政府あるいは監督機関、そして裁判所の解釈を受けます。これらの政府定価計画の条項、範囲、複雑性は常に変化し、定価とリベート計算の適用要求の解釈も同様である。現在と未来の変化に対応することは私たちのコストを増加させる可能性があり、コンプライアンスの複雑さは非常に時間がかかるだろう。米国政府の金の返還や政府の調査や法執行行動への対応は高価で時間がかかり、私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。MDRPでの価格再計算は、340 B計画に従って製品を提供する最高価格にも影響する可能性があります。もし私たちが故意に政府に虚偽の価格や製品情報を提出したことが発見された場合、必要な価格データを適時に提出しなかった場合、または340 B保証エンティティに徴収された費用が法定最高価格を超えていることが発見された場合、民事罰金を適用することができる。CMSが私たちの医療補助リベート協定を終了した場合、連邦医療補助または連邦医療保険IBSRELAまたはXPHOZAH(起動すれば)の項目では連邦支払いは提供されない。私たちは私たちが提出した資料が不完全さや不正確さを発見されないということを保証できない。
知的財産権に関するリスク
私たちの成功は私たちの知的財産権を獲得し、維持し、保護する能力にかかっているだろう。
私たちの成功および競争能力は、米国および他の場所で許可された特許、商標および他の知的財産権、および独自技術を取得、維持、実行する能力にある程度依存する。もし私たちが私たちの知的財産権とノウハウを十分に獲得、維持、実行できなければ、競争相手は私たちの技術または私たちが市場で獲得した名声を使用して、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性および私たちの競争能力を侵食または否定することができ、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なう可能性があり、および/または私たちに巨額の費用を発生させる可能性がある。
私たちは、契約条項、秘密手続き、特許、商標、著作権、商業秘密、および他の知的財産権法律の組み合わせによって、私たちの製品、候補製品、ブランド、技術、商業秘密、ノウハウ、およびデータの固有の側面を保護します。これらの法的措置は、限られた保護、競争相手または他の人が、私たちの知的財産権および独自の情報を取得または使用することができるだけを提供することができる。私たちの成功は、私たちの商業秘密を保護し、私たちのデータと技術の安全を維持し、他の知的財産権を獲得、維持、実行することにある程度依存するだろう。私たちは、私たちの知的財産権またはビジネスを強制的に実行するために必要な他の固有の権利を得ることができないか、または、私たちの知的財産権または他の固有の権利を獲得、維持、および/または実行することができないと考えることができないかもしれません。
私たちの業務を獲得、維持、および/または実行するために必要な知的財産権、および私たちの知的財産権の使用を保護、監視、制御できなかったことは、私たちの競争能力にマイナスの影響を与え、巨額の費用を発生させる可能性がある。私たちが依存している米国および他の司法管轄区域の知的財産権法および他の法定および契約手配は、他人の侵害、使用、侵害、または私たちの特許、商標、データ、技術および他の知的財産権および製品の流用を防止するために、将来的に十分な保護を提供できないかもしれない；もし私たちの知的財産権が他人に侵害され、流用され、あるいは他の方法で侵害された場合、十分な救済措置を提供できない可能性もある。
私たちは米国と他の国で発行され処理された特許出願の組み合わせにある程度依存して、私たちの知的財産権と競争地位を保護します。しかし、私たちはまた、私たちの開発、製造、商業化活動で発明の可能な特許を発見することができないかもしれません。そうでなければ、遅すぎて、特許保護を受けることができません。もし私たちがどの管轄区でも直ちに特許保護を申請できなかったら、私たちは後でそうすることを禁止されるかもしれない。私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、サプライヤー、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保護および秘密協定を締結しましたが、これらの当事者のいずれかは、合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような成果を開示し、それによって、私たちの特許保護を求める能力を危険にさらす可能性があります。さらに、科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、出願後18ヶ月後に公表されるか、または場合によっては全く公表されない。したがって、私たちは、私たちが私たちの任意の特許または係属中の特許出願で保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であることを確認することができない。さらに、もし私たちが第三者特許または特許出願の許可者になった場合、私たちが将来その一方の内部許可になる可能性のある条項に応じて、私たちは、第三者から内部許可を得る技術を含む特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利、または第三者から内部許可を得る技術を含む特許を維持または強制する権利がないかもしれない。したがって、これらの特許および特許出願は、我々の業務の最良の利益に適合した方法で起訴、維持および/または強制的に実行されてはならない。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の特許地位は、我々の特許地位を含め、複雑な法律や事実の問題に関連している可能性があり、これらの問題は近年多くの訴訟のテーマとなってきているため、私たちがすでにまたは入手可能な任意の特許主張の範囲は確実に予測できない。したがって、私たちは、どの特許出願が発行されるか、それによって生成される特許の広さ、任意の発行された特許が侵害されるか、無効であるか、強制的に実行されることができないか、または第三者の脅威または挑戦を受けるかどうかを保証することはできず、私たちの任意の発行された特許は、発行された特許として成熟した任意の特許出願に、私たちの製品およびサービスを保護するのに十分な範囲を有する権利要件を含むであろう。私たちの未解決および未来の特許出願は、特許の発行につながらないかもしれないし、すでに発行されていても、私たちに有利な形で発行されない可能性がある。特許出願で要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，特許発行後にその範囲を再解釈することができる.私たちが付与した特許の広さは、競争相手が非侵害的な方法で私たちの1つまたは複数の製品または技術と競争する製品または技術を開発、製造、商業化するのを阻止するのに十分であるか、または他の方法で任意の競争優位性を提供するのに十分であることを保証することはできない。さらに、これらの特許または特許発行後に私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許に対するいかなる成功的挑戦も、私たちが商業的成功を得るために必要な権利を奪う可能性がある。しかも、私たちが私たちの特許を実行するのに十分な資源を持っているという保証はない。
特許の寿命は限られている。米国では，実用新案特許の自然失効期間は，通常，最初に発効した非臨時出願日から20年である。発行された特許は、有効かつ実行可能であると推定されるが、その発行は、その有効性または実行可能性を決定することができず、同様の製品またはサービスを有する競合相手に対抗するために、十分な独自保護または競争優位性を提供することができない可能性がある。特許が発行されると、疑問視され、実行不可能とみなされ、無効が宣言され、範囲が縮小され、または回避される可能性がある。我々の特許または特許出願に挑戦する訴訟は、特許の損失、または特許出願の拒絶、または特許または特許出願の1つまたは複数の特許請求の損失または範囲の縮小をもたらす可能性がある。私たちの特許と特許出願に対するどんな成功的な挑戦も、私たちが商業的成功を得るために必要な独占的権利を奪う可能性があります。しかも、このような訴訟でそのような挑戦を弁護する費用が高いかもしれない。したがって、私たちが持っている可能性のあるどの特許も、予想されるレベルの保護、または競争相手の保護を提供できないかもしれない。また、不利な決定は、第三者が我々が求める特許権を取得することを招く可能性があり、これは、逆に、私たちの製品または技術を開発、製造、または商業化する能力に影響を与える可能性がある。
私たちのいくつかの特許と特許出願は未来に第三者と共同で所有するかもしれない。もし私たちがこのような第三者共同所有者のこのような特許または特許出願における権利の独占的許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、その権利を我々の競争相手を含む他の第三者に許可することができ、私たちの競争相手は、競争相手の製品、サービス、および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。
未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定で、私たちは保証できない
•私たちの任意の特許または私たちの任意の係属中の特許出願は、発行された場合、私たちの製品または候補製品を保護するのに十分な範囲を有する権利要件を含むであろう
•私たちの任意の未解決特許出願は特許として発行されるだろう
•私たちはすべての特許と出願されている特許をカバーする最初の発明です
•私たちはこれらの発明の最初の特許申請者です
•他の会社は、私たちの特許を侵害しない類似または代替製品または技術を開発、製造、および/または商業化しない
•私たちの質問された特許は最終的に効果的で強制的に実行可能であることが発見されるだろう
•私たちに与えられたいかなる特許も、私たちの商業的に実行可能な製品や技術に独占的な市場の基礎を提供し、いかなる競争優位性を提供してくれるか、または第三者の挑戦を受けないだろう
•私たちは、単独で特許を出願できる他の独自技術または製品を開発する；または
•私たちの商業活動や製品は他人の特許を侵害しないだろう。
私たちは、そのような第三者の特許または他の知的財産権の侵害、流用、または違反、および/または私たちの特許を無効にする第三者クレームを求める第三者クレームの影響を受ける可能性があり、これは高価で時間がかかり、もし私たちに主張することに成功すれば、私たちの製品または候補製品の開発、製造、または商業化を遅延または阻止するであろう。
私たちのビジネス成功は、第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、私たちの製品と候補製品を開発、製造、または商業化する能力にある程度依存する。製薬やバイオテクノロジー業界では、特許や他の知的財産権の侵害または流用を主張する訴訟や他の訴訟が多く行われており、その業界の企業は知的財産権訴訟を利用して競争優位を獲得している。我々は、他人の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害しないように措置を講じているが、IBSRELAまたはXPHOZAHまたは任意の他の候補製品の製造、使用または販売に関する既存または将来の第三者特許侵害に関するクレームを受けない保証はない、またはそのようなクレームは成功しないであろう。特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、係属中の特許請求項は、発行前に修正することができるので、処理中の出願は、IBSRELAまたはXPHOZAHまたは他の候補製品の製造、使用または販売によって発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する製品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。私たちは、IBSRELAまたはXPHOZAHまたは私たちの他の候補製品の製造、販売、または使用によって、1つまたは複数の発行された特許が侵害されることを知らないかもしれない。
第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害したことを告発する訴訟を提起するかもしれない。もし私たちが第三者の特許を故意に侵害していることが発見された場合、これらの訴訟は、3倍の損害賠償と弁護士費を含む大量の損害賠償を支払うことになるかもしれない。私たちは未来のパートナーたちにこのようなクレームをすることを要求されるかもしれない。これらの問題に関連した脅威や未解決のクレームがあることは知らないが、将来的には、訴訟によってこのようなクレームに対抗する必要があるかもしれない。もし私たちに特許侵害訴訟を起こした場合、私たちは訴訟の対象となる製品または候補製品の開発、製造、または販売を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある。特許侵害請求のため、または潜在的なクレームを回避するために、第三者の許可を求めるか、要求されることを選択することができ、許可料または印税の支払い、または両方を要求される可能性が高い。このようなライセンスは許容可能な条項で提供されないかもしれないし、全く提供されないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、私たちはこのような許可を維持できない可能性があり、権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ知的財産権を得ることができるようにするだろう。最終的には、製品の商業化が阻止される可能性があり、または実際または脅威の特許侵害クレームにより、許容可能な条項で許可を得ることができない場合や、許可を得る際にこのような許可を維持できない場合には、製品の再設計を余儀なくされる可能性がある。このようなクレームを正当化することに成功しても、訴訟を起こすのは高価で時間がかかる可能性があり、経営陣のコア業務への注意をそらすことになるかもしれない。このような事件の中のどれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
もし私たちが第三者の特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちはまた、3倍の損害賠償金と弁護士費を含む巨額の損害賠償金の支払いを命じられる可能性がある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効かつ強制的に執行され、私たちの製品および/または技術の使用によって侵害されていると判断することができ、これは、私たちの現在および任意の未来の製品または技術の商業的成功に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが連邦裁判所でこのような第三者アメリカ特許の有効性に挑戦するならば、有効性の推定を克服する必要があるだろう。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.私たちは外国の裁判所で似たような負担を克服して、第三者の特許侵害疑惑に挑戦することに成功するだろう。このようなクレームを正当化することに成功しても、訴訟を起こすのは高価で時間がかかる可能性があり、経営陣のコア業務への注意をそらすことになるかもしれない。このような事件の中のどれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
我々の権利侵害請求に加えて，第三者は米国や国外の行政機関に類似したクレームを提起することもできる。このようなメカニズムは、再審査、認可後審査、当事者間の審査、派生、または米国特許商標局(USPTO)または他の司法機関に、私たちの知的財産権または他の国の知的財産権に関連する訴訟を提起することを含む。もし第三者が米国で準備して提出した特許出願も私たちの技術と類似しているか、または同じであることを要求する場合、私たちは、どちらが論争のある発明の特許を得る権利があるかを決定するために、米国特許商標局の干渉または派生プログラムに参加しなければならないかもしれない。私たちはまた、欧州特許庁または他の司法管轄区域の類似機関において、私たちの製品や技術の知的財産権について同様の反対手続きに参加する可能性がある。特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちが私たちの候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることは確認できません。このような行政訴訟は、私たちの製品や候補製品をカバーしないように、私たちの特許が撤回されたり修正されたりする可能性がある。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。第三者が法律上の無効および/または実行不可能な断言に勝る場合、私たちは、私たちの製品または技術の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが私たちの知的財産権をうまく実行できなければ、IBSRELA、XPHOZAH、RDX 013、または他の候補製品の商業価値は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの市場で効果的に競争できないかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許の実行可能性は複雑な法律や科学的問題に関連しており，これらの問題の答えは不確実である可能性がある。私たちが持っているか許可されている特許出願はアメリカや外国で特許を得ることができないかもしれない。さらに、私たちの研究と開発は候補製品の特許保護が限られているか、利用できない可能性があります。特許が確実に発行されても、第三者は、その有効性、実行可能性、範囲、または侵害に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効で、強制的に実行できない、または侵害されないことをもたらす可能性がある。例えば、特許ベースの侵害クレームを受けた1年前の誰でも、新しいUSPTO特許裁判および控訴委員会の前のいつでも米国特許に挑戦することができる。欧州特許庁が付与した特許は，授権公表後9ヶ月以内に，誰でも同様に反対することができる。他の管轄区域にも同様の訴訟手続があり，米国，ヨーロッパ，その他の管轄区では，第三者は特許が付与される前に特許庁に有効性の問題を提起することもできる。また，挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の特許主張をめぐる他の人の設計を阻止しない可能性がある.例えば、第三者は、我々の1つまたは複数の候補製品と同様の治療効果を提供する競争力のある製品を開発することができるが、その組成は、私たちの特許保護範囲に属していない。IBSRELA、XPHOZAH、RX 013、または任意の将来の候補製品に関する特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が成功的に挑戦されている場合、私たちがそのような製品を商業化する能力は負の影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある予期しない競争に直面する可能性がある。また，われわれは第2段階臨床試験のデータ分析を完了し，RDX 013による高カリウム血症治療の安全性と有効性を評価したと報告しており，RDX 013計画の次のステップは，別の第2段階臨床研究において，被験者のコンプライアンスやRX 013の有効性を向上させる可能性のある新しい処方を評価することであると予想される。私たちは現在、私たちの利用可能なリソースサポートがこのような追加の処方作業および追加の臨床研究を行うことを決定するまで、RX 013のさらなる開発を延期する予定である。私たちのRX 013開発計画の遅延により、私たちまたは私たちのパートナーが特許保護の下でRDX 013を販売できる時間が短縮される可能性があります。
法律が知的財産権および/または規制保護を提供していても、私たちの固有の権利の範囲を強制して決定するために高価で時間のかかる訴訟が必要となる可能性があり、そのような訴訟の結果は不確定になるだろう。私たちまたは私たちのパートナーのうちの1つが製品または候補製品をカバーする特許を強制的に執行するために第三者に対して法的訴訟を提起した場合、被告は、私たちの特許の無効、強制執行不可能、および/または侵害されていないことを反訴することができる。米国および他の管轄区の特許訴訟では、被告が無効、実行不可能、および/または非侵害と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性、不可視性、使用性を含むいくつかの法定要件のいずれも満たされていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.法的に無効、強制執行不可能、非侵害と断言された後、結果は予測できない。有効性に関しては、例えば、無効な以前の技術がないことは確認できませんが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知りません。被告が製品または候補製品に関連する知的財産権の無効、強制執行できない、または私たちの知的財産権を侵害しない法的主張に勝利した場合、私たちはその製品または候補製品の一部さらにはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちの競争相手は、私たちが彼らの知的財産権を侵害し、製品の商業化を阻止しようとしているかもしれないと反論するかもしれない。
IBSRELAの構成および用途は、現在米国FDAオレンジブックに記載されている4(4)項目の特許主張が許可されているにもかかわらず、私たちの任意の特許が無効で、強制的に実行できない、または第三者製品によって侵害されていない第三者に対抗する場合、またはIBSRELAの模倣バージョンまたは私たちの任意の未来の製品を導入しようとする第三者との競争において、私たちが成功することを保証することはできない。
米国では、“ハッジ·ワックスマン法案”は、米国FDAが新化学物質(NCE)を含む薬物を初めて承認した日から5年間の非特許規制排他性を提供している。この5年間、米国FDAは、NCE独占経営権が付与されたNDAの簡略化新薬申請(ANDA)の引用を許可することを禁止された。しかしながら、NCEを含む薬剤が米国FDAオレンジブックに任意の特許を記載している場合、ジェネリック医薬品メーカーは、最初のNDA承認日から4年後にANDAを提出し、NCEに独占経営権を付与するNDA製品を引用することができ、第4段落の証明が添付されなければならないことを前提としており、各Orange Bookに記載されている特許が無効であり、強制的に実行できないこと、またはその模倣薬がOrange Bookに記載された特許を侵害していないことを宣言することができる。ハッジ·ワックスマン法“は、第三者が承認された薬物の提出または米国FDAが元のNDAデータに依存することなく、自らの前臨床試験および臨床試験を行った場合、別の完全なNDA(すなわち非ANDA)を承認することを阻止しない。
NCEにNDA排他性が付与されている場合，IBSRELAの場合，ANDAスポンサーがANDA提出時に米国FDAに第4段認証を提供していれば，ANDAスポンサーはNCE NDA所有者にも通知を送信しなければならない.次いで、NCEセキュリティプロトコル所有者は、第4の段落の認証に応答するために特許侵害訴訟を開始することができる。NCE NDA所有者が第4項の認証通知を受けてから45日以内に特許侵害訴訟を提起すると、NCE NDA所有者が第4項の認証通知を受けた後、または侵害事件においてANDAスポンサーに有利な最終判断が下されるまで、NCE NDA所有者がANDAを承認することを自動的に阻止する。我々のIBSRELAセキュリティプロトコルを引用して4段目の認証を含むANDAが提出されない保証はなく，このANDAスポンサーに対して我々のオレンジ本上場特許を実行することに成功する保証はない.
私たちはまた、特許を出願できない可能性のあるノウハウ、特許を取得および/または実行することが困難なプロセス、ならびに私たちの薬物発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報、または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密協定に依存する。私たちは、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできるすべての第三者に彼らの発明を譲渡し、これらすべての当事者と秘密協定を実行するように努力することを要求していますが、私たちは、私たちの知的財産権の開発を助けることができたり、私たちの固有情報にアクセスすることができるすべての当事者とこのような合意を実行していることを確認することはできませんし、このようなコンサルタント、コンサルタント、または第三者、または私たちの元従業員が私たちの合意に違反しないことを保証することもできません。私たちの製品または潜在的候補薬物の発見および設計または開発に積極的に参加し、私たちの発見および設計プラットフォームの個人または実体がこのような合意に違反した場合、私たちは私たちの商業秘密および機密情報を保護するための法的行動をとる必要があるかもしれないが、これは費用が高く、結果は予測できないかもしれない。もし私たちがこのような合意に違反し続けることを禁止することに成功できなければ、私たちの業務は否定的な影響を受けるかもしれない。私たちは、私たちの商業秘密や他の機密固有情報が漏洩しないことを保証することもできないし、競争相手が他の方法で私たちの商業秘密を取得したり、実質的に同じ情報や技術を独立して開発しない保証もない。
さらに、一部の外国の法律の独自の権利に対する保護の程度や方法は、米国の法律とは異なる。したがって、私たちは、私たちの知的財産権を保護し、守る上で、アメリカと海外で重大な問題に直面する可能性がある。もし私たちが私たちの技術に関連する知的財産権を第三者に開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて米国で特許期間の延長を取得し，Tenapanorの排他的期限を延長したが，類似した法律に基づいて外国で特許期間の延長を得なければ，我々の業務は実質的な損害を受ける可能性がある。また，米国発明者保護法により米国で特許期間調整を取得し，Tenapanorをカバーしたいくつかの特許の特許期間を延長した。
米国特許商標局は、この特許の付与が遅延しているため、Tenapanorをカバーする米国特許番号8，541，448は、米国発明者保護法に従って特許期限調整(PTA)の制約を受けている。また，米国FDAがIBS−CのTenapanorの販売に我々のNDAを承認した後，この特許は特許期間延長(PTE)を取得し，PTAとともにTenapanorとその使用の専有権を2033年8月1日まで提供してくれた。ハッジ·ワックスマン法は米国FDAが承認した製品ごとに最大1つの特許を延長することを許可する。特許期間の延長および/または調整(“特許回復”と総称される)は、いくつかの国/地域においても、私たちの候補製品が規制部門の承認を得た後に提供される可能性がある。Tenapanorはすべての利用可能な国で特許回復を求めているにもかかわらず、適用の最終期限内に出願できなかったこと、関連する特許が満了する前に出願できなかったこと、または他の方法で適用の要件を満たすことができなかったことなどの理由から、Tenapanorはいかなる外国でも承認されてはならない。さらに、政府当局によって提供される特許回復制約された特許保護期間および任意のそのような特許回復期間の特許保護範囲は、私たちが要求するものよりも短いかもしれないし、適用される特許回復法律または法規またはその解釈の変化によって変化する可能性がある。
特定の国で特許を得ることができない場合、またはそのような延期された期限が私たちが要求しているよりも短い場合、あるいは法律や法規やその解釈の適用によって変化する場合、私たちがその国で私たちの製品の独占的な権利を持つ期限が短縮される可能性があり、私たちの競争相手は、私たちの延長/調整されていない特許の満了後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの収入は大幅に減少する可能性があります。
米国特許商標局及び各種外国特許機関は、特許出願及び発行された特許を維持するために、いくつかのプログラム、文書、費用支払い等の規定を遵守することを要求している。これらの要件を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域の特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
一部の外国法律は知的財産権の保護程度はアメリカの法律に及ばない。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に深刻な問題に直面している。一部の国の法制度、特に発展途上国の法制度は、特許及び他の知的財産権保護の実行、特に生命科学に関連する特許及び知的財産権保護を支持していない。これは私たちが私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用することを防ぐことを難しくするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。
特に、欧州の新しい統一特許裁判所は、欧州競争相手の能力に対抗するために、私たちの特許権を保護し、実行することに不確実性をもたらすかもしれない。2012年、欧州特許パッケージ(EU Patent Package)法規が採択され、欧州特許に関連する訴訟に単一の汎欧州単一特許と新しい欧州統一特許裁判所(UPC)を提供することを目標とした。EU特許一括計画は2023年6月1日に施行される。UPCによれば、すべての欧州特許は、欧州特許パッケージを承認する前に発表された特許を含み、デフォルトでは自動的にUPCの管轄に分類される。UPCは私たちの競争相手に新しいフォーラムを提供し、私たちの欧州特許を集中的に撤回し、競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性を可能にするだろう。UPCが認める特許権の範囲と提供される特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。現在提案されているEU特許セットによると、私たちは裁判所が存在する7年前に私たちの特許をUPCから離脱することを選択する権利があるが、そうすることは私たちが新しい統一裁判所の利点を達成することを阻止するかもしれない。
さらに、米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または未来のライセンシーの特許の維持、実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、ウクライナでのロシアの衝突に関連する米国と外国政府の行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある私たちの特許または特許出願を放棄または失効させる可能性がある。また、ロシア政府は2022年3月に、ロシアの会社や個人が同意または補償なしに米国から特許権者が所有する発明を実施することを許可する法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移します。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、私たちがその中で私たちの製品を販売することを望むかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持することができることを確実にすることはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。さらに、米国や外国の法律や裁判所の法的裁決の変化は、私たちの技術のために十分な知的財産権保護を獲得し、実行する能力に影響を与える可能性があります。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員が独自技術や商業機密を含む第三者の知的財産権を流用した、または私たち自身の知的財産権を持っていると主張するという疑惑を受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員、コンサルタント、および請負業者は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社、または他の会社に雇われたことがある。その中のいくつかの従業員、コンサルタント、請負業者は、以前の雇用に関する所有権、秘密、および競業禁止協定に署名した。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および請負業者が、私たちのために働いているときに、他人の知的財産権および他の固有情報またはノウハウまたは商業秘密を使用せず、他の雇用主または任意の他のエンティティに対する彼らの義務と衝突する仕事を実行しないことを確実にするために努力しているが、私たちは、私たちまたはこれらの従業員、コンサルタント、および請負業者が、技術的ノウハウ、商業秘密、または他の独自情報を含むこのような知的財産を使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。さらに、私たちのために仕事を実行してくれる従業員、コンサルタント、またはコンサルタントの第三者に対する義務は、彼らの私たちに対する義務と衝突する可能性があり、したがって、第三者は、私たちが実行している仕事のために生成された知的財産権の所有権を要求する可能性がある。私たちはこれらの問題に関連した脅威や未解決のクレームがあることを知らないが、将来的にはこのようなクレームに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護しなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失ったり、コンサルタントや請負業者とのつながりを失ったりする可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちは通常、知的財産権開発に参加する可能性のある従業員、コンサルタント、請負業者に、このような知的財産権を譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分の知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができない可能性があり、このような知的財産権の所有権について私たちにクレームを出したり、私たちにクレームをつけたりする可能性があります。もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、私たちの経営陣や科学者の注意を分散させる可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの株価は引き続き変動するかもしれません。私たちの株主は彼らが支払った価格で私たちの普通株の株式を転売できないかもしれません。
私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。これらの要因には、“リスク要因”の節で議論される要因および他の要因が含まれる
•IBSRELAおよびXPHOZAHの商業化の成功または失敗；
•規制機関による我々の施設またはCMOの規制検査結果、またはXPHOZAH使用の特定のラベル制限または患者数、または規制審査中の変更または遅延；
•XPHOZAHが単独で使用されるかどうか、または他の経口薬のみと共に使用されるかどうかに関する公告は、ESRD PPSに含まれ、このような移行を達成する時間および方法；
•私たちの現在または未来のパートナーシップに関する公告
•私たちや競争相手は革新や新製品の治療を発表します
•規制当局が私たちの製品ラベル、臨床試験、製造サプライチェーン、または販売とマーケティング活動に不利な行動を取った
•私たちが承認した製品または私たちの候補製品に適用される法律または法規の変化または発展；
•私たちのテストと臨床試験の成功は
•IBSRELAおよびXPOHZAHの商業化に関する私たちの任意の計画スケジュールまたは目標、または私たちの任意の候補製品の臨床開発および商業化を達成できなかった
•より多くの候補製品を買収、許可、または発見する努力が成功したかどうか
•知的財産権侵害に関わっているかもしれません
•私たちは私たちの候補製品のために十分な知的財産権保護を得るための努力を成功させた
•私たちの競争相手や製薬業界全体の発表について
•予想される製品販売と収益性を達成する
•製造、供給、流通不足
•経営業績の実際または予想変動
•米国FDAまたは他の私たちの業界に影響を与える米国または外国の規制行動または米国の他の医療改革措置；
•証券アナリストの財務推定や提案を変更する
•当社の普通株式出来高
•私たち、私たちの幹部と役員、あるいは私たちの株主は未来に私たちの普通株を売却します
•債務証券の売却や資産売却の可能性があります
•全体的な経済と市場状況と米国株式市場の全体的な変動；
•私たちのどんな重要な科学や管理者の損失も。
また，株式市場，特に製薬，バイオ製薬，バイオテクノロジー株式市場は，発行者の経営業績に関係なく極端な変動を経験している可能性がある。このような広範な市場変動は私たちの普通株の取引価格や流動性に悪影響を及ぼすかもしれない。従来、1株の市場価格が変動した場合、その株の保有者は発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがあった。もし私たちのどの株主が私たちにこのような訴訟を起こしたら、私たちは巨額の訴訟弁護費用を発生する可能性があり、私たちの経営陣の関心は私たちの業務運営から移行し、これは私たちの財務状況を深刻に損なう可能性があります。訴訟のどんな不利な判決もまた私たちに重大な責任を負わせるかもしれない。
将来の融資で普通株を売却すれば、株主は直ちに希釈を経験する可能性があるため、私たちの株価は下落する可能性がある。
私たちは時々私たちの普通株の現在の取引価格より低い価格で追加の普通株を発行するかもしれない。したがって、我々の株主は、このような割引価格で販売されている普通株のいずれかの株式を購入する際に、直ちに希釈を受けることになる。さらに、機会が発生した場合、私たちは債務証券、優先株、または普通株の発行を含む将来的に融資または同様の手配を行うことができる。もし私たちが普通株または普通株に変換可能な証券を発行すれば、私たちの普通株株主は追加の希釈を受けるので、私たちの株価は下落する可能性があります。
2024年までには、私たちはもはや“小さな報告会社”ではなく、したがって、私たちはいくつかの強化された開示要求の制約を受けているか、それは私たちに巨額の支出を招き、時間と資源を必要とするだろう。
2024年までに、私たちはもはや“小さな報告会社”ではなく、したがって、私たちは、以前私たちに適用されなかった様々な開示やコンプライアンス要件を遵守することを要求されるか、または遵守することが要求されるだろう。これらの追加要求を遵守することは、私たちの法律や財務コンプライアンスコストを増加させ、経営陣や他の人員が運営や他の業務事項からこれらの追加的な上場企業報告要件に注意を向けることになります。また、変化する要求をタイムリーに遵守できなければ、私たちの株式市場価格は下落する可能性があり、ナスダック世界市場の退市手続き、あるいは米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)や他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性があり、追加の財務·管理資源が必要になるだろう。
2024年3月31日現在の四半期報告を前に、規模の小さい報告会社の地位の変化を反映し、増加した開示義務を遵守する必要はなく、2024年12月31日までの会計年度の第1四半期である。2024年6月30日現在、2024年12月31日現在の会計年度以降も、大型加速申請者になる資格があるかどうかを再評価する必要がある。
一般リスク因子
上場企業として、私たちは運営コストが高く、私たちの経営陣は新しいコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入します。私たちは2002年の“サバンズ-オキシリー法案”の404条を含む上場企業に適用される規則を守らない可能性があり、これは制裁や他の処罰につながり、私たちの業務を損なう可能性がある。
上場企業としては、改正された1934年の証券取引法(取引法)や企業統治実践に関する法規に規定された上場企業報告義務によるコストを含む大量の法律、会計その他の費用が発生している。ナスダック世界市場の上場要求は、取締役の独立性に関連するある会社の管理要求、年次と中間報告の配布、株主総会、承認と投票、委託書の求め、利益衝突と行動基準を満たすことを要求している。私たちの経営陣と他の人たちは私たちがこのすべての要求を遵守することを確実にするために多くの時間を投入するだろう。さらに、報告書の要求、規則、そして規制は私たちの法律と財政的コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。これらの報告は要求、規則、規定に加え、上場企業に関連する潜在的な訴訟リスクの増加に加えて、私たちが取締役会や取締役会委員会に在任しているか、あるいは役員を務めるか、あるいは許容可能な条項で取締役と高級管理者保険を含むいくつかのタイプの保険を獲得することをより難しくする可能性がある。
我々は、2002年のサバンズ·オキシリー法案第404条(第404条)と米国証券取引委員会の関連規則を遵守しなければならず、その中で、一般的には、我々の経営陣および独立公認会計士事務所に、我々の財務報告内部統制の有効性を報告することが求められる。私たちは404条を遵守して、私たちが多くの費用を発生させ、多くの管理努力をすることを要求する。
私たちが私たちの内部統制を検討してテストする過程で、私たちは欠陥を発見し、私たちが必要な報告書を提供しなければならない前に修復できないかもしれない。また、財務報告書の内部統制に重大な欠陥があれば、エラーをタイムリーに発見できない可能性があり、財務諸表に重大なミスが発生する可能性があります。私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告に対して有効な内部統制を持っているという結論を継続的に得ることができない可能性があり、これは私たちの経営業績を損なう可能性があり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの株式の取引価格を下落させる可能性があります。また、上場企業として、取引法に基づいて、米国証券取引委員会に四半期·年次報告書をタイムリーかつ正確に提出しなければならない。私たちの財務業績を正確かつタイムリーに報告できなかったいかなる行為も、制裁、訴訟、私たちの株がナスダック世界市場から撤退すること、または他の私たちの業務に実質的な損害をもたらす不良な結果を招く可能性がある。
私たちは世界的な経済環境の悪影響を受けるかもしれない。
私たちはパートナーや顧客、投資と発展、そして私たちの財務義務を履行する能力は私たちの経営と財務表現に依存していますが、これは逆に多くの要素の影響を受けています。現在の経済状況と金融、商業、その他の私たちがコントロールできない要素、例えば失業率、アメリカ未加入人数、大統領選挙、他の政治的影響、インフレ圧力を含みます。私たちの経営業績は、現在のインフレ環境と上昇している金利を含む、世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性がある。金融機関、取引相手、または他の第三者の不利な事態の発展に影響を与えたり、これらの事件に対する懸念や噂が、過去に生じ、将来的に市場全体の流動性の問題を招く可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は米国連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に指定した。同じように、他の機関は破産管理手続きに巻き込まれ続ける可能性がある。私たちは現在、直接影響を受けている機関に借金や預金リスクがなく、最近発生したこれらの事件によって、私たちの流動性や私たちの業務運営、財務状況、あるいは運営結果に悪影響を与えていません。しかし、より広範な金融サービス業の流動性に対する懸念は依然として不確実性がある可能性があり、私たちの業務や私たちの業界に予測不可能な影響を与える可能性がある。私たちは将来のグローバル経済気候と世界金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての側面を予見できない。
私たちは、私たちのパートナーや顧客の収益性の低下と潜在的な財務不安定に関連するリスクに直面しており、その多くのリスクは金融市場の動揺状況の悪影響を受ける可能性がある。例えば，失業や雇用不足，それによる保険損失は，医療サービスや薬品への需要を減少させる可能性がある。保険がないために医療ケアを求める患者が減少した場合、私たちのパートナーまたは顧客は、収入、収益性、および/またはキャッシュフローの減少に遭遇する可能性があり、これは、私たちの計画または融資活動への支援を減少させる可能性がある。協力パートナーまたは顧客が十分な収入を生み出すことに成功しなかった場合、または融資を受けることができなかった場合、彼らは私たちの売掛金を支払うことができなかったり、遅延したりすることができない可能性がある。また、金融市場の変動は金利や通貨市場の大幅な変動を招く可能性がある。私たちは現在このような危険をヘッジしない。上記の事件は逆に私たちの財務状況と流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。また、米国の経済的課題が広範かつ長期的な失業を招く場合、地域でも全国的にも、または“医療·教育和解法案”(総称してACAと呼ぶ)で改正された患者保護およびACAのいくつかの条項が廃止されれば、かなりの数の人が保険や保険不足がなくなる可能性がある。ある程度、経済的課題は、私たちの製品候補が商業化されると、私たちの業務、運営結果、財務状況、キャッシュフローが悪影響を受ける可能性があることを追求したり、負担することができる。
私たちの定款やデラウェア州の法律の条項は、株主が有利だと思う買収を阻止し、経営陣の強固につながる可能性があります。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、潜在的な買収者に対する当社株の価値を大幅に低下させるか、または取締役会の同意を得ずに制御権の変更や経営陣の変更を延期または阻止する可能性があります。私たちの憲章の文書には以下の内容が含まれている
•3年間の任期を交錯させた分類取締役会は、株主が私たちの取締役会の多数のメンバーの能力を変更することを延期する可能性がある
•役員選挙では投票権が蓄積されておらず、小株主が取締役候補を選挙する能力を制限している
•取締役会は取締役会の拡大や取締役の辞任、死亡、解任による欠員を埋めるために取締役を選出する権利があり、株主は私たちの取締役会の穴を埋めることができません
•取締役を罷免する理由は、少なくとも三分の二の投票権のある株式の承認を得なければならず、無断取締役の罷免を禁止しなければならない
•私たちの取締役会は、株主の承認を必要とすることなく、優先株や投票権を含む株式の価格および他の条項を決定し、敵意の買収者の所有権を著しく希釈するために使用される可能性がある
•取締役会は株主の承認を得ずに定款を修正する能力
•取締役選挙で投票する権利のある株式の少なくとも3分の2の承認を得なければならない。私たちの附例を廃止し、または改正し、再記載する会社登録証明書の取締役選挙および罷免に関する条項を通過、改正または廃止することができる
•株主が書面による同意で行動することを禁止し、株主に年次会議または株主特別会議での行動を強要する
•株主特別会議は取締役会議長、最高経営責任者、総裁または取締役会のみで開催されることが規定されており、取締役の罷免能力を含む提案や行動を強制的に考慮することを遅延させる可能性がある
•株主が遵守しなければならない事前通知手順は、我々の取締役会に候補者を指名したり、株主総会で行動すべき事項を提出したりするために、潜在的な買収者が依頼して購入者自身の取締役リストを選挙することを阻止または阻止するか、または他の方法で我々の制御権を獲得しようと試みる可能性がある。
また、一部の株主が有益だと思う要約を受け取っても、これらの条項は適用されるだろう。
私たちはまた“デラウェア州会社法”第203条に記載されている反買収条項を守らなければならない。第203条によれば、一般的に、会社は、その株を保有する15%以上のいずれかの株主と商業合併を行ってはならない。当該株を保有している株主が当該株を3年間保有しているか、又はその他の例外を除いて、取締役会は、当該取引を承認した。
私たちの役員と上級管理者の賠償要求は、成功した第三者からのクレームを満たすために、私たちの利用可能な資金を減らすことができ、私たちの利用可能な資金を減らすことができます。
当社の会社登録証明書の改正と再記載の定款規定は、デラウェア州法律で許可されている最大限に取締役及び上級管理者に賠償します。
また、デラウェア州会社法第145条の許可の下、取締役及び上級管理職と締結された改正及び再記載の定款及び私たちの賠償協定規定：
•私たちはデラウェア州の法律で許可されている最大範囲で、これらの身分で私たちにサービスしたり、私たちの要求に応じて他の商業企業にサービスしている役員と上級管理者に対して賠償を行います。デラウェア州の法律では、もしこの人が善意に基づいて行動し、その人が登録者の最大の利益に符合するか、反対しないと合理的に信じ、しかもいかなる刑事訴訟についても、その人の行為が不法であると信じる合理的な理由がなければ、会社はその人を賠償することができる。
•法律の適用が許可された場合、私たちは従業員と代理人を適宜賠償することができる。
•私たちは、訴訟弁護に関連する費用を取締役や上級管理者に前借りすることを要求されていますが、最終的にその人が賠償を受ける資格がないと判断された場合、その役員または上級管理者は、前金の返済を約束しなければなりません。
•私たちが改正して再説明した法律によると、私たちは、私たちの取締役会が許可した訴訟や賠償権利の強制執行のための訴訟でなければ、誰かが私たちまたは私たちの他の賠償に対して提起した訴訟についてその人に賠償する義務はありません。
•私たちが改正して再説明した規定によって与えられた権利は排他的ではなく、私たちは私たちの役員、上級管理職、従業員、代理人と賠償協定を締結し、これらの人たちを賠償するために保険を受けることを許可された。
•私たちは取締役、高級管理者、従業員、代理人に対する私たちの賠償義務を減らすために、私たちの法律条項をさかのぼって再記述しないかもしれない。
私たちは現在、私たちの普通株に配当金を支払うつもりはありませんので、私たちの株主が投資リターンを達成する能力は私たちの普通株の価格上昇にかかっています。
予測可能な未来に、私たちは現在私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはない。私たちは現在、将来の収益(あれば)を投資に使って、私たちの成長に資金を提供するつもりです。しかも、私たちの2022年ローン協定の条項は私たちが配当金を支払う能力を制限するかもしれない。したがって、予測可能な未来に、私たちの株主は私たちの普通株式からどんな配当も得ることはあまりできない。私たちは配当金を支払うつもりがないので、私たちの株主が彼らの投資から見返りを得る能力は、私たちの普通株の未来の市場価値のいかなる付加価値にも依存するだろう。私たちの普通株が値上がりし、保有者が購入した時の価格を維持する保証はありません。
項目1 B.未解決の作業者意見
ない。
項目1 C：ネットワークセキュリティ問題について
ネットワークセキュリティリスク管理と戦略
我々は，リスクを管理し，我々のキーシステムと情報の機密性，完全性，可用性を保護するためのネットワークセキュリティ計画を開発し実施した.我々のネットワークセキュリティ計画には、ネットワークセキュリティイベント応答計画と、悪意のある活動が発生した場合の監視、警報、アップグレードに必要なキー技術とプロセスが含まれています
著者らは国家標準と技術研究院ネットワークセキュリティフレームワーク(NIST CSF)に基づいて、私たちの計画を設計、評価、評価した
我々のネットワークセキュリティリスク管理計画は我々の全体的な企業リスク管理計画に統合され、法律、コンプライアンス、戦略、運営、財務リスクなどの分野で企業リスク管理計画全体に適用される汎用的な方法、報告ルート、管理プロセスを共有する。
私たちのネットワークセキュリティ計画は
•リスク評価は、我々のキーシステム、情報、製品、サービス、およびより広範な企業IT環境が直面する重大なネットワークセキュリティリスクの識別を支援することを目的としている
•セキュリティチームは主に，(1)我々のネットワークセキュリティリスク評価プロセス，(2)我々のセキュリティ制御，および(3)ネットワークセキュリティイベントに対する我々の反応を管理する
•外部サービスプロバイダの評価、テスト、または他の方法で私たちのセキュリティ制御を支援する様々な態様を適宜使用する
•私たちの従業員、事件対応者、高度管理者のネットワークセキュリティ意識訓練を行います
•ネットワークセキュリティイベントに対応するプログラムと、ネットワークセキュリティイベントに対応するプログラムと、を含むネットワークセキュリティイベント対応計画
•当社のキーシステムおよび情報にアクセスできるサービスプロバイダ、プロバイダ、およびプロバイダのための第三者リスク管理プロセスを提供します。
私たちは、私たちの運営、業務戦略、運営結果、または財務状況を含む、既知のネットワークセキュリティ脅威(これまでの任意のネットワークセキュリティイベントを含む)から、私たちに重大な影響を与えるか、または合理的に私たちに重大な影響を与える可能性があるリスクを決定していません。詳細については、“リスク要因-当社の情報技術システム、または私たちが使用する可能性のあるCROまたは他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障、中断、またはセキュリティホールを受ける可能性があり、これにより、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります”を参照されたい
サイバーセキュリティ·ガバナンス
我々の取締役会は、ネットワークセキュリティリスクをそのリスク監督機能の一部と見なし、監査·コンプライアンス委員会(委員会)にネットワークセキュリティや他の情報技術リスクの監督を依頼した。同委員会は、経営陣を監督し、ネットワークリスクイニシアティブと政策を調整し、その有効性を確認する上で戦略的役割を維持するために、我々のネットワークセキュリティリスク管理計画を実施している。
委員会は定期的に私たちのサイバーセキュリティ態勢に関する管理職の報告書を受け取った。また，管理層は，必要に応じて任意の重大なネットワークセキュリティイベントおよび任意の影響の小さいイベントの最新状況を委員会に通報する
委員会は、ネットワークセキュリティに関する活動を含む取締役会全員にその活動を報告した。取締役会はまた、私たちのサイバーセキュリティ計画に関する経営陣のブリーフィングを定期的に聞いている。取締役会メンバーは、上場企業に影響を与えるテーマに関する取締役会の継続教育の一部であるIT上級取締役、内部セキュリティ担当者または外部専門家からネットワークセキュリティテーマに関する講演を聴取している。
私たちの管理チームは、最高法務官、首席財務官、IT上級取締役を含み、計50年以上のリスク管理経験を有しており、その中には、15年以上のネットワークセキュリティとリスク管理経験を有するIT上級取締役が含まれています。このチームは、私たちのネットワークセキュリティ脅威からの重大なリスクの評価と管理を担当し、私たちのネットワークセキュリティリスク管理計画全体に主な責任があり、私たちの内部ネットワークセキュリティ担当者と私たちが招聘した外部ネットワークセキュリティコンサルタントを監視します。我々の管理チームの経験には，類似した位置の商業バイオテクノロジー組織においてネットワークセキュリティ計画と関連リスクマップを運用した経験が含まれている。
私たちの管理チームは、内部セキュリティ担当者のプレゼンテーション、政府、公共またはプライベートソース(私たちが招聘した外部コンサルタントを含む)から得られた脅威情報および他の情報、およびIT環境に配備されたセキュリティツールによって生成された警報および報告を含む様々な手段によって、ネットワークセキュリティリスクおよびイベントを予防、検出、緩和および修復する作業を監視する
第2項：すべての財産を管理する
私たちの本社は現在マサチューセッツ州ウォルザムにあります。2026年6月に満期になった賃貸契約によると、17，111平方フィートのレンタルオフィススペースを持っています。また、2025年3月に満期になった賃貸契約によると、カリフォルニア州フリーモントで72，500平方フィートのオフィスと実験室空間をレンタルし、2026年2月に満期になった賃貸契約によると、ウィスコンシン州ミルウォーキーで4，768平方フィートのオフィススペースをレンタルしました。2021年10月までに、私たちの本部はカリフォルニア州フリーモントとマサチューセッツ州ウォルザムにあります。
3つ目：法的訴訟を継続する
2021年7月30日と8月12日、米国カリフォルニア州北区地区裁判所は2つの仮定した証券集団訴訟を開始し、Ardelyxと2人の現職官僚を被告とし、タイトルは以下の通りであるStrezsakはArdelyx，Inc.らを訴えている.事件番号4：21-cv-05868-hsgとシーゲルV.Ardelyx，Inc.らである.案件番号5：21-cv-06228-hsg(一緒に、証券集団訴訟)。起訴状によると、被告は改正された1934年の証券取引法第10(B)と20(A)条とその規則10 b-5に違反し、虚偽と誤解性の陳述を行い、Tenapanorに関する重要な事実を見落としたという。原告は損害賠償と利息、そして弁護士費を含む費用裁決を要求した。2022年7月19日、裁判所はこの2つの推定集団訴訟を合併し、首席原告と首席弁護士を任命した。首席原告は2022年9月29日に改正起訴状を提出した。被告は2022年12月2日に発議を提出し、修正された起訴状の却下を求めた。2023年1月と2月，原告は被告の却下動議に応えるのではなく，その訴えのさらなる修正の許可を求める動議を提出し，被告は訴えをさらに修正する許可動議に反対した。2023年4月6日、裁判所は起訴状のさらなる修正を許可することに関する原告の動議を承認した。2番目の改訂された起訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日までの間にArdelyx証券を購入または他の方法で取得したすべての人を代表することを求める。被告は2023年6月2日に発議を提出し、修正された起訴状の却下を要求した。2023年8月22日、裁判所は2023年9月14日に改正された訴えを却下する動議についての公聴会を取り消し、提出された事件要約の裁決に移ることを決定したことを表明した。私たちは原告のクレームに法的根拠がなく、これらの法律手続きに関連した、あるいは負債のあるいかなる計算費用も記録していないと考えている。
2021年12月7日と2022年3月29日、Ardelyxを代表して米国カリフォルニア州北区地区裁判所に提起されたと言われる2件の確認された株主派生商品訴訟は、それぞれArdelyxのある幹部と私たちの取締役会メンバーに対して、タイトルはGOがRAABらを訴え、事件番号4：21-cv-09455-hsg、MorrisがRaabを訴え、ら、事件番号4：22-cv-01988-jscである。起訴状によると、被告は改正後の1934年証券取引法第14条(A)条に違反し、受託責任に違反し、不当に利益を得、コントロール権を乱用し、深刻な管理がよくない、及び会社の資産を浪費し、自らArdelyxが会社の業務、運営と将来性について重大な虚偽と誤解性陳述を行うことを招いた。起訴状は、1934年の証券取引法第10条(B)及び21 D条に基づいて2人の幹部に貢献することを求めている。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、期待される証券集団訴訟の動議(S)が解決されるまで、GOとモリス訴訟をそれぞれ棚上げする当事者の規定を承認した。2022年10月25日、当事者は合併とGOとモリス訴訟の暫定規定を提出し、2022年10月27日、裁判所はGOとモリス訴訟を合併し、合併訴訟を見合わせ、証券集団訴訟で予想される解散動議(S)の決議を待つ。私たちは原告のクレームに法的根拠がなく、これらの法律手続きに関連した、あるいは負債のあるいかなる計算費用も記録していないと考えている。
時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。2023年12月31日現在、我々の運営結果や財務状況に重大な悪影響を及ぼすことが合理的に予想されていない未解決訴訟は、2023年12月31日現在も負債を計上していない。
4つ目：炭鉱の安全情報開示
適用されません。
第II部
第五項：登録者普通株、関連株主事項及び発行者が株式証券を購入する市場
普通株
2014年6月19日、私たちの普通株はナスダック世界市場で取引を開始し、取引コードはARDXである。これまで、私たちの普通株は公開取引市場を持っていなかった。2023年12月31日現在、25名の普通株式保有者が登録されている。
配当をする
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの業務の成長と発展に資金を提供するために、未来のどんな収益も維持するつもりだ。
株式補償計画に基づいて発行された証券
本プロジェクトで要求される役員報酬に関する情報は、我々の依頼書の“役員報酬”と題する章の情報を参照して組み込まれる。
最近売られている未登録証券
ない。
収益の使用
適用されません。
発行人が株式証券を購入する
適用されません。
第6項[保留されている]
プロジェクト七、会社経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
あなたは私たちの財務状況と経営結果の以下の議論と分析、そして私たちの財務諸表と本報告の他の部分に含まれる関連説明を読むべきです。本議論および本報告書の他の部分は、我々の計画、目標、期待の陳述のようなリスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む 意図しています私たちの実際の結果はこのような前向きな陳述で議論された結果と大きく違うかもしれない。このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因には、本報告の“リスク要因”と題する節で議論された要因が含まれるが、これらに限定されない.” これらの展望的陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表する。法律に別の規定があることを除いて、私たちはどんな理由でもこのような前向きな陳述を更新または修正する義務を負わない。文意が別に言及されている以外に、用語“Ardelyx”、“Company”、“We”、“Us”と“Our”はすべてArdelyx，Inc.を指す
概要
著者らは生物製薬会社であり、設立の使命は革新的な一流薬物を発見、開発、商業化し、重大な満たされていない医療需要を満たすことである。著者らは独特な革新プラットフォームを開発し、新しい生物機序と経路を発見でき、有効、有効な治療方法を開発し、伝統的なシステム吸収薬物がよく遭遇する副作用と薬物-薬物相互作用を最低に低下させた。我々が発見·開発した最初の分子はTenapanorであり，最も吸収の少ない一流の経口小分子療法である。Tenapanor、ブランドはIBSRELA®米国では成人過敏性腸症候群(IBS−C)の治療に許可されている。Tenapanor、ブランドはXphozah®この薬は2023年10月17日にアメリカ食品と薬物管理局(FDA)によって許可され、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンレベルを低下させ、リン酸塩結合剤に対する反応が悪い、あるいは任意の用量のリン酸塩結合剤療法に耐えられない追加療法として使用されている。著者らはもう一つの発展段階資産RX 013、CKD及び/又は心不全に高カリウム血症或いは血中カリウム上昇を伴う成人患者、及び1つの発見段階資産、RDX 020、CKD患者における代謝性アシドーシス(深刻な電解質障害)を有する成人患者に適している。
2007年10月に運営を開始して以来、私たちのほとんどの努力は、Tenapanorの開発と私たちの特許薬物発見と設計プラットフォームの開発、IBSRELAおよびXPHOZAHのマーケティングと販売を含む、私たちの研究開発(R&D)活動に取り組んでいます。2022年3月にはIBSRELAの第1次製品販売を実現し、2023年11月にはXPHOZAHの第1次製品販売を実現した。2023年12月31日現在、私たちの累計赤字は846.2ドルです。
予想される将来，IBSRELAやXPHOZAHの商業化，Tenapanorの製造·開発コスト，潜在的新製品候補製品に関する研究開発コストに投資することにより，運営損失を招き続けることが予想される。これまで、私たちの運営資金は、ライセンス料、マイルストーン、製品供給収入、2022年8月1日、2023年2月9日、2023年10月17日に改正されたSLR投資会社(SLR)との融資協定(SLR)からの資金、IBSRELAとXPHOZAHの売却を含む、普通株と転換可能な優先株の売却と発行からの資金です。
私たちの商業製品は
IBS-C用IBSRELA
著者らの独特な発見プラットフォームと腸管ナトリウム輸送の主要な機序に対する深い理解は、著者らにIBSRELAの発見と開発を促進し、これはアメリカFDAが許可した成人IBS-Cを治療するための一流ナトリウム水素交換3(NHE 3)阻害剤である。IBSRELAは腸管に局所的に作用し，最小限に吸収される。IBS-Cは腹痛と排便習慣の変化を特徴とする胃腸(GI)疾患である。IBS-Cは著しく低下した生活の質、減少した生産力と巨大な経済負担と関係がある
2022年3月，IBSRELAの米国での初販売を確認した。IBSRELAのビジネス展開については，市場に応じたビジネス戦略を設計し，専門分野への新しい療法の導入に経験豊富なビジネス組織を構築した。IBS-C市場の動態はすでに確立された患者基礎、限られた数量の競争相手がすべて単一の行動メカニズム、集中的な処方数量及び公認された満足されていない需要を反映している。また，市場研究により，IBSRELA製品プロファイルは新しい機序療法として反応が良好であることが示唆された。これらの動態は的確な販売促進の重点を現在約9000名の高素質の医療保健提供者が管理するIBS-C患者に重点を置いており、これらの提供者はIBS-C処方の約50%を占めている。IBSRELAの市場進出戦略の核心は我々の経験豊富な専門販売チームであり，その多くは彼らのGIターゲット群に既存の関係と，全方位的なデジタル計画を持っている
IBSRELAの競争は主にIBS−Cが指定した3種類の処方薬：Linzess(Linacloide)，amitia(Lubiprostone)，Trulance(Plecanatide)から来ると予想される。さらに、IBS−Cではない非処方薬および処方薬は、通常、IBS−Cの便秘成分の単独治療に使用され、IBS−Cが示す処方薬と組み合わせて使用される。
我々はすでに中国の復星医薬実業発展有限会社(復星国際製薬)とカナダナイト治療会社(ナイト)とIBSRELAによるIBS-C治療の商業協定を締結した。ナイトは現在カナダでIBSRELAをマーケティングしています。2023年10月、復星国際製薬は香港衛生署から過敏性腸症候群便秘(IBS-C)の治療のためのテナパノの発売申請を承認したことを発表した。
XPHOZAHは、リン酸塩結合剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩結合剤療法に耐性がない追加療法として、成人慢性腎症患者の血中リンレベルを低下させる
2023年10月17日、一流のリン酸塩吸収阻害剤XPHOZAHが、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析中の血中リンを低下させ、リン酸塩結合体に対する反応が不足しているか、または任意の用量のリン酸塩組合せ療法に対して耐性のない患者の補充療法として、米国FDAの承認を得た。XPHOZAHは分化の作用機序があり、腸管内でNHE 3の抑制に局部的に作用する。これは上皮細胞の結合緊縮を招き、細胞傍リン酸塩の摂取、リン酸塩吸収の主要な経路を著しく減少させる。米国では55万人を超える成人CKD患者が透析を受けており，その約80%の患者がリン降下治療を受けていると推定されている。2020年から2023年にかけて，平均的にリン酸塩バインダーを用いて高リン血症を治療した患者の約70%はリンレベルを持続できなかった
2023年11月、アメリカでのXPHOZAHの初販売を確認しました。私たちのXPHOZAH商業発売に対して、私たちは市場に応答する商業戦略を設計し、腎臓病市場に対する経験が豊富で知識の広い商業組織を構築した。高リン血症市場の動態はすでに確立された患者の基礎、限られた数量の競争相手はすべて単一の作用機序、集中的な処方数量及び公認された満足されていない需要を反映している。また、市場研究により、XPHOZAH製品プロファイルが承認と良好な反応を得た後、人々はXPHOZAHを新しい機序療法として採用することに対して高い認識、興味と意向があることを表明した。これらの動態は現在約8，000名の腎症保健提供者によって管理されている高リン血症患者にターゲットを絞った宣伝を行い、これらの提供者は約80%のリン降下治療処方を処方した。XPHOZAHの市場進出戦略の核心は著者らの経験豊富な専門販売チームであり、その中の多くの人は彼らの腎臓病目標群と現有の関係、及び革新的な全方位デジタル計画を構築した
XPHOZAHは、リン酸塩バインダーに対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩バインダー治療に耐性のない患者の追加治療として、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンレベルを低下させることができると考えられている。米国で商業化されている様々なタイプのリン酸塩バインダーには，酢酸カルシウム(PhosLoやPhoslyra)，炭酸ランタン(FOSRENOL)，Sevelamer塩酸塩(Renagel)，Sevelamer炭酸塩酸塩(Renvela)，Sucrodric Oxish水酸化物(Velphoro)，クエン酸鉄(Auryxia)がいくつかある。リストされたすべてのリン酸塩バインダーはアメリカでは模倣薬であるが、VelphoroとAuryciaは除外されている。また，ミント糖やカルシウム酸塩などの非処方薬炭酸カルシウムは，リン結合にも用いられている。
現在利用可能なリン酸塩接着剤に加えて、Opko Health，Inc.が開発中の第3段階鉄系接着剤Fermagate(Alpharen)，Shield Treeuticsが開発中の第3段階鉄系接着剤PT 20，Alebund Pharmtics(Hong Kong)Limitedが開発されている第2段階AP−301，Fosrenolと薬効学的生物学的同等性を有することが証明された炭酸アルミニウム(OLC)を含む少なくとも4種類の他の接着剤が開発されていることが知られている。Unicycive TreateuticsはOLCを開発しており，505(B)(2)で米国FDAの承認を求める計画を発表している。また，中外製薬会社やAlebund社はリン酸輸送体Napi−2 b，PIT−1，PIT−2の阻害剤であるEOS 789を開発しており，これまで1期臨床試験で研究されてきた。
2023年11月、XPHOZAHは米国FDAによって児童高リン血症を治療する孤児薬として承認された。
我々はすでに日本のKyowa麒麟株式会社(Kyowa麒麟)，中国の復星国際製薬会社，カナダのKnight社と高リン血症治療のビジネス合意を確立した。2023年7月、我々は国家医薬品監督管理局中国薬品評価センターが成年慢性腎不全血液透析患者の血中リンを制御するための新薬申請(NDA)を受理したことを発表した。2023年9月，Kyowa KirinがTenapanor改善成人CKD透析患者の高リン血症に対する日本厚生労働省(MHLW)のNDAの承認を得たことを発表した。
資産の発見と開発
潜在的な高カリウム血症の治療あるいは血中カリウムの上昇のための小分子カリウム分泌促進プログラム、RX 013を持っている。高カリウム血症は心臓と腎臓疾患患者のよく見られる問題であり、特にレニン-アンギオテンシン-アルドステロン系(RAAS)阻害剤と呼ばれる通常の降圧薬を服用している患者である。RX 013は1種の新型機序薬物であり、カリウム分泌の潜在的な生物学的機序に対して上昇したカリウムを低下させることを目的としている。著者らはすでに第二段階用量範囲の臨床試験を完成し、RX 013による非透析CKD患者の高カリウム血症治療の安全性と有効性を評価した。研究の結果、RX 013の安全性と耐性は受け入れられ、血中カリウムレベルを低下させる能力を支持する概念は、プラセボと比較して治療8日後に統計的に有意に低下したが、この研究はその主要な終点に達していない、すなわち治療4週間後、プラセボと比較して血中カリウムレベルを有意に低下させた
著者らは塩素化炭酸水素塩交換器を抑制して代謝性アシドーシスを治療することを目標とし、代謝性アシドーシスはCKD患者に非常に一般的な共病であり、疾病の進展と不良結果と密接に関連していることを発見する計画がある。先導化合物が有効であり，選択的かつ独自の炭酸水素塩分泌阻害剤であることを確認した
IBSRELAとXPHOZAHの商業化の優先順位を決定した後，我々の利用可能な資源がより多くの活動を支援できるまで，これら2つの資産のいずれかを有意義に進めることはないと予想されている.
協力パートナー
我々は米国でTenapanorの独占経営権を有しており，日本のKyowa麒麟，中国の復星国際製薬，カナダのKnightと協定を結び，それぞれの領土である適応のTenapanorを開発·商業化している
2018年3月，我々はナイト(ナイトプロトコル)と高リン血症とIBS−Cを治療するTenapanorのカナダでの開発，商業化，流通について独占ライセンス契約を締結した。2020年4月にカナダ保健省の承認を得た後，ナイトは2021年3月にIBSRELAのカナダでの商業使用開始を発表した。騎士契約の条項によると、騎士は私たちに支払いました 2018年3月、230万ドルは返金されず、一括払いとなります。開発と商業化のマイルストーンのために約2220万カナダドルを取得する資格もあり、2023年12月31日のレートで約1670万ドルを計算し、そのうち70万ドルが2023年12月31日までの収入と確認されている。契約期間全体で印税や製造サービスの移転価格を取得する資格もあります。
2017年11月、Kyowa麒麟と独占ライセンス契約(2017 Kyowa麒麟協定)を締結し、日本で心不全適応用のTenapanorを開発、商業化、流通した。2017 Kyowa麒麟協定の条項によると、私たちはKyowa麒麟から3000万ドルの前金を得て、私たちは最高を得る権利があるかもしれない 合計5500万ドルの開発と規制マイルストーンで、うち3500万ドルは収入が確認され、2023年12月31日までに受け取っている。約85億元の商業化マイルストーン費用を取得したり、2023年12月31日の為替レートで約6，030万ドルとしたり、合意期間全体で精算されたコストに製品や純売上高を供給する印税の合理的な管理費用を加える資格もあるかもしれない。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の特許権使用料および商業マイルストーン支払いに基づいて、特許権使用料および販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。
2022年4月11日、2017年“Kyowa麒麟協定”(“2022改正案”)第2改正案に署名した。“2022年改正案”の条項によると、Kyowa麒麟とKyowa麒麟は、日本でTenapanorを純販売する際に支払う特許使用料を下げることに同意した。日本で初めて商業販売されてから2年間で、特許権使用料は高い十数桁から低い2桁に低下し、残りの特許権使用料期間内に中央桁に低下した。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の特許権使用料を、特許権使用料と販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。Kyowa麒麟は、特許使用料を下げる代償として、以下に述べるように、受け取って収入として確認した最大4000万ドルを追加で支払うことに同意した
2022年10月、Kyowa麒麟は、成人CKD患者の透析中の高リン血症の改善を要求するNDAを厚生労働省に提出し、Kyowa麒麟が合計3500万ドルのマイルストーン支払いと2022年改正案での支払いを支払ったことを発表した
Kyowa麒麟は2023年9月、透析中の慢性腎症成人患者の高リン血症を改善するための厚生労働省のNDAの承認を得たことを発表し、Kyowa麒麟は合計3000万ドルの記念碑的支払いと2022年改正案での支払いを支払った
2017年12月、我々は復星国際製薬と中国の高リン血症と過敏性腸症候群-CのTenapanorの開発と商業化について独占許可協定(復星国際協定)を締結した。復星国際協定の条項によると、復星国際は私たちに支払いました 1200万ドルを前払いします ライセンス料。2023年7月，我々はTenapanorのNDAが中国の薬物評価センターによる成人慢性腎症血液透析患者の血中リン制御の薬物評価センターの審査を受けたことを発表した。この受け入れは復星国際協定条項によって私たちに支払われた200万ドルの記念碑的支払いを引き起こし、私たちは2023年第3四半期にこの支払いを受けた
2023年10月、米国FDAは、リン酸塩接着剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐性のない患者に対する補充治療として、成人慢性腎臓病透析患者の血中リンレベルを低下させることをXPHOZAHに承認したと発表した。これは2024年第1四半期に受け取った復星国際協定条項に基づいて300万ドルを追加的に支払う記念碑的支払いを引き起こした。また，2023年10月には，復星国際製薬会社が香港衛生署から過敏性腸症候群(IBS−C)治療のためのチナパノの発売申請を承認したことを発表した。私たちは最高到達可能性を得る権利があるかもしれません 113.0ドルのうち800万ドルは収入として確認されており、2023年12月31日までに500万ドルを受け取り、2024年1月に300万ドルを受け取り、コスト返済に製品供給に加えた合理的な管理費用と純売上高の等級別使用料は、10代から20%まで様々である。
財務運営の概要
収入.収入
これまで，我々の収入は，主に製品販売と様々な連携パートナーの許可，研究開発，開発連携協定に関する支払いによるものであった.私たちは2022年3月からIBSRELAの最初の商業製品販売を実現し、2023年11月に私たちの最初のXPHOZAHビジネス製品販売を実現します。将来、私たちは、許可料、他の前払い、マイルストーン支払い、印税、および薬品および/または薬品の支払いを含む、現在または将来のパートナー関係に関連する私たち自身の製品販売および支払いの組み合わせから収入を得ることができます。私たちは、IBSRELAとXPHOZAHの商業化の成功度、第三者支払者がIBSRELAとXPHOZAHに十分なレベルの保険と補償を提供する能力を獲得し、維持することができるからであり、私たちがXPHOZAHの商業化に成功したかどうか、どの程度成功したのか、私たちが発生したどの収入も今後一定期間変動すると予想される。XPHOZAHと他の非注射または静脈等価物との経口ESRD関連薬剤がいつ末期腎臓疾患予想支払いシステム(ESRD PPS)にバンドルされているかどうか、および任意の適用可能な過渡期薬物追加支払い調整(TDAPA)期間の長さ、TDAPA期間中に得られる追加支払い金額、およびESRD PPS基本レートが任意の適用されるTDAPA期間後に調整されるかどうか、および現在または将来のパートナー関係に基づいて提供される商品およびサービスを含むESRD PPSの導入方法；著者らの協力者は、臨床、規制、または商業化マイルストーンをある程度達成した；上記のマイルストーンに関連する任意のお金の時間と金額を私たちに支払う；任意の相互競争を解決する技術と市場開発；特許、商業秘密および独自技術を含む私たちの知的財産権の組み合わせを維持、保護、拡大し、他人の知的財産権を侵害することなく、私たちの候補製品や製品を開発、製造、商業化する能力、合格者を誘致、採用、保留し、パートナーがTenapanorまたは他の許可製品を承認し、成功させる程度。もし私たちの現在のパートナーまたは任意の未来のパートナーがTenapanorまたは他の許可製品に対する規制部門の承認を得られなかった場合、私たちは協力スケジュールから将来の収入を創出する能力と、私たちの運営結果と財務状況は実質的で不利な影響を受けるだろう。私たちの過去の収入表現は必ずしも未来の予想結果を暗示しているわけではない。
販売原価
製品販売コストには、私たちの顧客に販売される商業商品のコストが含まれています。その他の収入コストには、製品供給協定に従って私たちの国際パートナーに販売される材料コストと、Tenapanorの販売によってアスリコン社(AstraZeneca AB)に支払われるお金が含まれています。我々は、規制部門の承認を得た後、あるいは経営陣の判断に基づいて、将来の商業化が可能であると考え、将来の経済効果が期待できる場合には、我々の製品生産に関連する在庫コストを資本化する。そうでなければ、このような費用は研究開発費として支出されるだろう。IBSRELAとXPHOZAH単位は，2023年12月31日まで，2023年と2022年12月31日までに収入の一部コストが確認され，それぞれの製品に対する在庫コストの資本化を開始するまでの期間に支出される。もし私たちが以前に販売先のある材料と生産コストについて支出していなければ、2023年12月31日、2023年と2022年12月31日の年度まで、私たちの販売商品コストはそれぞれ440万ドルと190万ドル高くなると思います。2023年12月31日と2022年12月31日までに，我々の手元の在庫はそれぞれ約2，180万ドルと2，800万ドルであり，これらの在庫は従来研究開発費として支出されており，将来のIBSRELAやXPHOZAHの販売が収入として確認された場合に商品を販売するコストとして報告されることはない.
その他の収入コストには、アスリコンに対する支払いが含まれており、2015年に締結された終了協定(アスリコン終了協定)の条項によると、アスリコンには、(I)私たちまたは私たちのライセンサーがTenapanorまたは他のNHE 3製品の純売上の10%で将来の特許権使用料を徴収し、(Ii)私たちのパートナーから受信したTenapanor他のNHE 3製品の開発および商業化に関連する非特許権使用料の20%を含む。アスリカン支払いの相応の収入が発生したことを確認した時、私たちはこれらの費用を他の収入コストとして確認します。私たちはこれまでにアスリカン終了協定に基づいて合計2，760万ドルの他の収入コストを確認した。詳細についてはご参照ください備考7：連携·ライセンス契約アスリカンによると、私たちの財務諸表付記には、本年度報告の第二部分、第八項、表10-Kが含まれています。
研究と開発
私たちはすべての研究開発費用を確認して、それらは私たちの候補製品の発見、研究、開発、製造を支援するために生まれたからです。研究開発費には以下の費用が含まれているが、これらに限定されない
•コンサルタント，第三者契約研究組織(CRO)と我々の大部分の臨床研究を行う調査地点および我々の臨床用品を生産する契約製造組織との合意による外部研究と開発費用；
•私たちの研究活動に関連する用品や材料に関する費用
•米国FDAが承認する前にXPHOZAHを生産する関連費用；
•米国FDAが承認する前に資産の発見と開発に関連する費用；
•研究、臨床開発、規制活動に関連する他のコスト
•従業員に関連する支出は、賃金、配当、福祉、出張、および株式報酬を含む
•施設及びその他の分配費用は、施設賃貸料及びメンテナンスの直接費用及び分配費用、減価償却及び償却費用、情報技術費用及びその他の用品費用を含む。
販売、一般、行政
販売、一般および行政費用は、販売およびマーケティング、財務、人的資源、法律、および情報技術投資を含む他の行政活動に関する。販売、一般および行政費用は、主に人員コスト、外部専門サービス、マーケティング、広告と法律費用、研究開発に割り当てられていない施設コスト、その他の一般的および行政コストを含む。
利子支出
利息支出とは、私たちの2022年ローン協定に関連した利息です。
将来の特許使用料の売却に関する非現金利息支出
将来の特許使用料の販売に関する非現金利息支出とは、有効利子法を用いて将来の特許権使用料の販売に関する繰延特許権使用料義務の計上利息支出である。さらに説明したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務2022年6月，Healthcare Royalty Partners IV，L.P.(HCR)と特許使用料と販売マイルストーン権益買収協定(HCR協定)を締結した。HCR協定の条項によると、HCRは、Kyowa麒麟が2017年にKyowa麒麟と締結した許可協定によって徴収される可能性のある特許権使用料支払いおよび商業マイルストーン支払い(総称して特許権使用料利息支払いと総称する)と引き換えに、吾等に2，000，000ドルを支払うことに同意し、この等許可協定は、Kyowa麒麟が日本で高リン血症によりTenapanorを純販売していることに基づいている。HCRプロトコルの一部として，HCRから1，000万ドルの前金と500万ドルのマイルストーン支払いを受け取り，貸借対照表に繰延特許使用料義務として記録した。非現金利息支出は、HCRプロトコルの有効期間内に実際の利息方法を使用して確認され、この方法は、推定金額と、将来Kyowa麒麟から徴収される特許使用料支払いの時間とに基づいて得られた推定金利に基づく。
その他の収入、純額
その他の収入には、純額には、私たちの現金、現金等価物と売却投資で稼ぐことができる利息収入、私たちの2022年ローン合意に関連する脱退費用の定期的なリスコアリング、不動産や設備販売の収益、および通貨為替損益が含まれています
所得税支給
私たちの所得税の準備には、特定のパートナーから受け取った支払いによって支払われた海外源泉徴収税を含む当期税と繰延税が含まれる。繰延所得税は、財務報告目的のための資産および負債の帳簿価値と所得税目的のための額との間の一時的な差の税収影響を反映する。私たちの繰延税金資産は、私たちの純営業損失の繰延に関連する繰延税金資産を含め、完全に相殺され続けています。これらの資産は所有権変更によって年間制限される可能性があり、これらの変更はすでに発生しているか、あるいは将来発生する可能性があります。
重要な会計政策と試算
私どもの重要会計政策の詳細については、ご参照ください付記2、重要会計政策の概要本年度報告表格10−K第II部第8項に掲載された財務諸表に付記した。キー会計政策とは、他の仮定を行う場合に、報告の結果が大きく異なる可能性があるために、経営陣が財務諸表を作成する際に重大な判断および/または推定を行う必要がある政策である。これらの見積りは，資産と負債の帳簿価値を判断する基礎を構成している.我々の見積りと判断は，経験や様々なことに基づいており，このような場合には合理的な他の仮定であると考えられる.実際の結果はこれらの推定値と大きく異なる可能性がある.
収入確認、在庫、課税研究、開発費用に関するいくつかの会計政策は、我々が報告した財務業績に適用される判断と推定を理解するための重要な政策であると考えられる。
製品販売、純額
私たちの商業製品の売上高はテーマ別606-取引先と契約した収入それは.2019年9月、FDAの承認を得て、米国でIBSRELAを販売することができ、2023年10月には、米国でXPHOZAHを販売することができます。我々はそれぞれ2022年3月と2023年11月にIBSRELAとXPHOZAHの米国での販売を開始した。我々は主に主要卸売業者，専門薬局，団体調達組織(GPO)(総称して我々のIBSRELAクライアントと呼ぶ)でIBSRELAを流通している.XPHOZAHは主に専門卸(XPHOZAH顧客)により専門薬局(総称してIBSRELA顧客とXPHOZAH顧客，“顧客”)を選択して流通する.私たちのお客様はその後IBSRELAとXPHOZAHを薬局と患者に販売します。また、政府が定めるリベート、払い戻し、割引を規定する第三者と合意しました。製品販売収入は、お客様が私たちの製品に対する制御権を獲得し、交付時に発生することを確認しました。
可変対価準備金
製品販売収入は、領収書外割引、払い戻しまたはリベートの形態で決済される可能性のある可変対価格推定値を含む販売純価格(取引価格)で入金される。可変的な考慮要因は、顧客と政府計画に対する割引、卸売業者費用、共同購入組織管理費、患者共同支払い援助、推定製品返品を含む。これらの見積もりは，関連販売によって稼いだ金額や請求される金額に基づいており，顧客が支払う金額を減らして決済することが期待される場合は，売掛金総額の減少に分類され，当方の支払いによる決済が期待される場合は流動負債に分類される.適切な場合、これらの推定は、業界データおよび予測に基づく顧客購入および支払いモード、私たちの経験、現在の契約および法的要件、特定の既知の市場イベントおよび傾向などの要因である。これらの販売総額の減少は私たちが契約条項に基づいて獲得する権利がある対価格金額の最適な見積もりを反映しています。可変対価格は取引価格のみを計上し，可変対価格に関する不確実性がその後解決された場合，確認された累積収入が大きく逆転しない可能性が高いことを前提としている。最終的に受け取った実際の対価格金額は私たちの見積もりとは違うかもしれません。もし未来の実際の結果が私たちの推定と違うなら、私たちはこれらの推定を調整します。これはこれらの違いが既知の期間の製品収入と収益に影響を与えます。我々がより多くの経験を得るにつれて、IBSRELAおよびXPHOZAH製品の発表以来蓄積された履歴データの期待利用率により多く基づくことが予想される。2023年12月31日現在、記録の推定変化は大きくない。
返却点：返却点は、卸売費、GPO費用、およびMedicaid薬品返却計画(Medicaid)およびMedicare Coverage Gap計画(Medicare)によって規定された割引を含む。リベート推定数は，関連毛収入が確認された同期間に記録され，製品収入が減少した。推定した支払者組合と法定割引率から医療補助と医療保険リベートを推定した。支払人組合の見積もりは，専門薬局から受け取った支払人情報，卸売業者の薬局販売に対する期待使用率，および既存の業界支払者情報を指導しているため，我々の毛収入の純控除額までの最大の見積もりと判断が必要である
記憶容量別使用課金：記憶容量別使用課金は、一部の契約購入者が割引価格で当社の卸から直接購入したときに発生する割引である。卸は逆に卸が最初に支払ってくれた価格と契約購入者が卸に支払った割引価格との差額を受け取ります。減額額は関連毛収入が確認されたのと同じ期間に確定され、製品収入と売掛金が減少したと推定される。卸が記憶容量に応じて課金する計算すべき料金は、記憶容量別使用課金比率、卸売業者が既知の売上、および卸が記憶容量別使用課金資格に適合する顧客への既知の販売に基づいて推定される。
割引と費用：私たちの支払い期限は普通三十日から六十日です。卸売業者、GPOおよび専門薬局には、GPOおよび専門薬局に支払うことができる領収書外割引を含む様々な形態の価格が提供される。卸やGPOはまた指定された期限内に支払うとすぐに支払い割引を受けることができます。私たちは割引を提供する時に割引を受けることが予想されますので、収入を確認する時、製品販売からすべての割引を差し引いて、製品収入と売掛金の減少を招きます。
その他備蓄：商業保険を有する患者は，薬局が患者に製品を配布する際に共同支払い援助を受けることができる。我々は、計画された条項と第三者クレーム処理機関が提供する両替情報に基づいて、条件を満たす患者に提供される共同保険援助金額を推定する。市販されているが商業患者に配布されていない製品に関連する患者に提供される共同保険援助の金額も推定されており，重大な見積もりと判断が必要である。私たちの見積もりは貸借対照表に記載されている売掛金、売掛金、その他の流動負債に記録されています。他の準備金には、関連毛収入の確認と同期間に記録された推定製品リターンが含まれ、製品収入および売掛金の減少を招く。私たちは私たちの経験と特定の既知の市場事件と傾向に基づいて私たちの製品返品備蓄を推定します。限られた製品返品を経験したため、適切な製品返品準備金レベルを確立するには見積もりと判断が必要です
協力収入確認
我々の連携収入は，主に顧客との研究や連携およびライセンスプロトコルによるものである.プロトコル内の商品およびサービスは、我々の技術を使用するライセンスの付与、候補製品の研究開発に関連するサービスの提供、製造サービス、および共同指導委員会への参加を含むことができる。これらの取り決めの条項は、一般に、払い戻し不可能な前払い許可料、研究、開発、規制、および商業マイルストーン支払い、研究および開発サービスの精算、オプション支払い、いくつかのコストの精算、製造供給サービスの支払い、および将来のライセンス製品の純販売の印税のうちの1つまたは複数を含む。
顧客との契約会計の一部として、約束された貨物やサービスが異なる履行義務を表すかどうか、および契約で決定された各履行義務の独立販売価格を決定するための判断が必要な仮説を立てた。義務を履行する独立販売価格を決定するには重大な判断が必要であり、承諾した商品やサービスの観察可能な価格がいつでも得られない場合、市場条件、開発スケジュール、技術と監督管理が成功する可能性、人員コストの販売率、予測収入、製品販売価格の潜在的な制限と割引率を含む独立販売価格を推定することができる。また，マイルストーンが達成可能であると考えられるかどうかを判断を用いて評価し，可能な金額法を用いて取引価格に含まれる金額を推定する.その後の各報告期間終了時には，このような発展マイルストーンや任意の関連制限を達成する可能性を再評価し，必要に応じて全体の取引価格の見積りを調整する.いずれの調整も累積追跡原則で入金されており，調整期間内の収益に影響を与える.
在庫品
我々は、規制部門の承認を得た後、あるいは経営陣の判断に基づいて、将来の商業化が可能であると考え、将来の経済効果が期待できる場合には、我々の製品生産に関連する在庫コストを資本化する。そうでなければ、このような費用は研究開発費として支出されるだろう。薬品候補製品が規制機関の承認を得る前に、私たちは薬品を生産するために費用を発生し、これらの費用は私たちの製品の商業発売を支持するために使用されることができ、あるいは製品供給協定に従って私たちの国際パートナーに販売することができる。我々は2021年第4四半期にIBSRELAに関する在庫コストを資本化し始め，IBSRELAを商業化する意図を確立し，IBSRELAのビジネス発売準備を開始したのは，在庫が将来的な経済効果を持つ可能性があることを決定したときである.我々は2023年第4四半期からXPHOZAHに関する在庫コストを資本化し、当時米国FDAは米国でXPHOZAHの販売を許可し、在庫が将来的な経済効果をもたらす可能性があることを確定した。
在庫はコストまたは推定可現純値の中で低い者に列報し、コストは特定の確認方法によって決定する。在庫コストには、材料コスト、第三者契約製造コスト、第三者包装サービスコスト、送料、製造過程に参加する人員の人工コスト、間接管理コストが含まれる。我々は主に実コストを用いて在庫のコストベースを決定するため，関連する見積りや判断が限られている.在庫コストが実現可能かどうかを決定するためには，管理層はIBSRELAとXPHOZAHの満期日を我々が予測した売上高と比較する必要がある.実際の市場状況が経営陣が予想しているほど有利でなければ、在庫を減記する必要があるかもしれませんが、これは経営報告書に収入コストと全面的な損失と記すことになります。2023年12月31日現在、過剰在庫と古い在庫の減記は何も記録されていません。
費用を計算する
財務諸表を作成する過程の一部として、私たちは私たちの計算費用を見積もる必要があります。このプロセスは、未締結契約および調達注文を審査し、私たちの担当者とコミュニケーションして、私たちに代わって実行されるサービスを決定し、インボイスを受け取っていない場合、または他の方法で実際のコストを通知している場合に、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することを含む。私たちのほとんどのサービスプロバイダはサービスを履行したり契約のマイルストーンに達した時に毎月私たちに借金の領収書を発行してくれます。私たちは、当時私たちが知っている事実と状況に基づいて、財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。私たちは定期的に私たちのサービスプロバイダと私たちの推定の正確性を確認し、必要に応じて調整します
サービス料を計算する際に、サービスを提供する各構成要素の時間帯を推定し、適切な場合に仕入先の意見に基づいて推定する。サービス実行の実際の時間や努力の程度が私たちの見積もりと異なる場合、私たちはそれに応じて計算すべき費用または前払い費用残高を調整します。実際に発生した金額と実質的に異なることはないと予想されているが，提供されたサービスの状態や時間の推定が提供されたサービスの実態や時間と異なる場合には，任意の特定の時期に高すぎるか低すぎるかの金額を報告する可能性がある.
行動の結果
2023年12月31日まで、2023年、2022年、2021年12月31日までの財政年度比較
収入.収入
以下は私たちの総収入の要約(千ドル単位)です
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | $ | | % | | $ | | % |
| 製品販売、純額 | $ | 82,526 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | | | $ | 66,926 | | | 429 | % | | $ | 15,600 | | | (a) |
| 許可収入 | 35,809 | | | 35,031 | | | 5,013 | | | 778 | | | 2 | % | | 30,018 | | | 599 | % |
| 協力開発収入 | — | | | — | | | 4,177 | | | — | | | (a) | | (4,177) | | | (100) | % |
| 製品供給収入 | 6,121 | | | 1,527 | | | 907 | | | 4,594 | | | 301 | % | | 620 | | | 68 | % |
| 総収入 | $ | 124,456 | | | $ | 52,158 | | | $ | 10,097 | | | $ | 72,298 | | | 139 | % | | $ | 42,061 | | | 417 | % |
| (A)百分率変化は意味がない. | | | | | | | | | | |
以下に製品別の製品純売上高要約(千ドル単位)を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | | | |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | | | | | | |
| 製品の売上、純額： | | | | | | | | | | | | | |
| IBSRELA | $ | 80,062 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | | | | | | | | | |
| XPHOZAH | 2,464 | | | — | | | — | | | | | | | | | |
| 製品総売上高 | $ | 82,526 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して，2023年12月31日までの年度における製品純売上高の増加は主にIBSRELAの製品純売上高が増加したためであり，主に2023年は通年の販売であり，IBSRELAの販売は2022年3月からである。IBSRELAの販売量は2023年に増加しているが，2022年3月の商業発売以来，この製品の知名度と処方者体験が増加し続けているためである。XPHOZAHの商業販売は2023年11月に開始された。
2023年12月31日までの年間で、許可収入は2022年同期に相当する。2023年12月31日までの年間で，2017年のKyowa麒麟合意のマイルストーンと，日本の厚生労働省の承認後に2022年のKyowa麒麟改正案により支払われたTenapanorが成人CKD透析患者の高リン血症を改善するための総収益は3，000万ドルであった。著者らはまた、復星国際協定の条項に基づいて合計500万ドルのマイルストーン費用を稼ぎ、この協定は中国薬物評価センターでTenapanorの非特許協定を受けて得られたものであり、この協定は血液透析中の成年CKD患者の血リンを制御するNMPA、及びアメリカFDAがXPHOZAHを許可して成年CKD血液透析患者の血リンを低下させ、リン結合治療が無効或いはいかなる用量のリン結合治療に耐えない患者に対する追加治療とする。
2023年12月31日までの年度の製品供給収入は2022年同期より増加し、Kyowa麒麟への製品供給収入の増加によるものである。
2022年度と2021年度との比較：
2022年12月31日までの1年間で，2021年同期に比べて製品純売上が増加したのは，IBSRELAが2022年3月からの製品純売上高であったためである。
2022年12月31日までの年間許可収入は2021年同期より増加しており，Kyowa Kirinが成人慢性腎臓病透析患者の高リン血症を改善するために新薬申請を日本MLHWに提出したことによるマイルストーン支払いと2017年KKC協定第2改正案での支払いは合計3，500万ドルであった
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの年度で連携開発収入が減少した原因は，2021年末までに2019年Kyowa麒麟合意に関する前金の連携開発収入がすべて確認されたためである。
2022年12月31日までの年度の製品供給収入は2021年同期より増加し、2017年の京華麒麟協定に関連する製品供給収入の増加によるものである。
販売原価
以下に我々が販売している商品コスト要約(千ドル単位)を示す
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| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 製品販売コスト | 2,323 | | | 566 | | | — | | | 1,757 | | | 310 | % | | 566 | | | (a) |
| その他の収入コスト | 15,472 | | | 3,551 | | | 1,000 | | | 11,921 | | | 336 | % | | 2,551 | | | 255 | % |
| 商品販売総コスト | $ | 17,795 | | | $ | 4,117 | | | $ | 1,000 | | | $ | 13,678 | | | 332 | % | | $ | 3,117 | | | 312 | % |
| (A)百分率変化は意味がない. | | | | | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して，2023年12月31日までの年間製品販売コストが増加したのは，主にIBSRELA製品の純売上高増加による販売商品コストである
2022年同期と比較して、2023年12月31日までの年間他の収入コストが増加したのは、主にアスリコン終了協定に従ってアスリコンに支払われたお金であり、その中には、稼いだマイルストーンの割合と、私たちの国際パートナーへの製品供給を増加させるために販売された商品コストが含まれている。
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの年度の製品販売コストが増加したのは，主に2022年12月31日までの年間でIBSRELAが製品販売のために販売した商品コストが50万ドルであったためである。
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの他の収入コストが増加したのは，主にアスリーカン終了協定に基づいてIBSRELA製品販売純額をアスリコンに支払うことと，Kyowa麒麟協定第2改正案に基づいて受け取った記念碑的支払いであり，Kyowa麒麟が成人CKD透析患者の高リン血症を改善するために厚生労働省に機密協定を提出して稼いだものである
運営費
以下に私たちの運営費用の概要(千ドル単位)を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 研究開発 | 35,536 | | | 35,201 | | | 91,140 | | | 335 | | | 1 | % | | (55,939) | | | (61) | % |
| 販売、一般、行政 | 134,401 | | | 76,599 | | | 72,303 | | | 57,802 | | | 75 | % | | 4,296 | | | 6 | % |
| 総運営費 | $ | 169,937 | | | $ | 111,800 | | — | | $ | 163,443 | | | $ | 58,137 | | | 52 | % | | $ | (51,643) | | | (32) | % |
| | | | | | | | | | | | | |
研究と開発
以下は我々の研究開発費の概要(千ドル単位)である
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 外部研究開発費 | $ | 13,450 | | | $ | 13,378 | | | $ | 56,747 | | | $ | 72 | | | 1 | % | | $ | (43,369) | | | (76) | % |
| 従業員関連の費用 | 17,391 | | | 15,065 | | | 27,268 | | | 2,326 | | | 15 | % | | (12,203) | | | (45) | % |
| 施設、設備、減価償却費用 | 2,901 | | | 3,097 | | | 5,803 | | | (196) | | | (6) | % | | (2,706) | | | (47) | % |
| 他にも | 1,794 | | | 3,661 | | | 1,322 | | | (1,867) | | | (51) | % | | 2,339 | | | 177 | % |
| 研究開発費総額 | $ | 35,536 | | | $ | 35,201 | | | $ | 91,140 | | | $ | 335 | | | 1 | % | | $ | (55,939) | | | (61) | % |
| | | | | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して，われわれの2023年12月31日までの年間研究開発費の変化は，主にIBSRELAに関する臨床試験と薬物警戒活動の結果である。
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して，2022年12月31日現在の年度では，我々の外部研究開発費が減少しているのは，主に最適化研究完了後の臨床研究コストの低下であり，IBSRELA生産に関連するコストを在庫に資本化し始めたため，Tenapanor製造費用の低下と，2021年第4四半期に我々の内部研究機関が廃止された後，研究費が低下したためである。2022年12月31日までの1年間、従業員に関する支出が減少したのは、2021年の再編行動後、研究開発者の報酬と福祉支出が減少したためである。同様に，施設，設備，減価償却費用が減少した要因は，2021年の再編後，このような費用のうち開発に用いる割合が小さいことである。その他の支出の増加は，主に2022年12月31日までの年度内の疾患関連教育補助金に関係している。
販売、一般、行政
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して，2023年12月31日までの年間販売，一般，行政費用が増加したのは，主にIBSRELAやXPHOZAHビジネス発売に関するコスト増加と，行政支援機能に関する費用増加であり，わが社の従業員数や活動レベルが増加したためである。増加した費用には、従業員数と関係者費用、疾病認識活動、商業インフラ、戦略を向上させるための外部支出が含まれる。
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの年間販売，一般，行政費用が増加したのは，主にIBSRELAビジネス発売に関するコスト増加によるものである。これらの変化には，従業員数と関係者コスト，疾患認識イニシアティブ，商業インフラ，戦略を向上させるための外部支出が含まれている。これらの増加は2021年第3四半期に行われた再編行動による持続費用減少によって部分的に相殺された
利子支出
以下に利息支出の概要(千ドル単位)を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 利子支出 | $ | (4,950) | | | $ | (3,400) | | | $ | (4,502) | | | $ | (1,550) | | | 45.6 | % | | $ | 1,102 | | | (24.5) | % |
| | | | | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して、2023年12月31日までの年間利息支出が増加したのは、主に市場変動と、2023年10月期B期ローンが2250万ドルを追加引き出した後、未返済ローン残高が増加したため、我々の貸出残高が高いためである。
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して、2022年12月31日までの年間利息支出が減少したのは、2021年第4四半期から2022年2月までの間に2018年ローンの元本を支払い、2022年ローン対応の未返済元金が2021年を下回ったためである。2022年2月、私たちは2018年ローンの未返済元金残高2，500万ドルを返済し、2022年新ローン2，750万ドルに入りました。
将来の特許使用料の販売に関する非現金利息支出
以下は、将来の印税販売に関する非現金利息支出の概要(千ドル単位)である
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 将来の特許使用料の売却に関する非現金利息支出 | $ | (3,924) | | | $ | (1,673) | | | $ | — | | | $ | (2,251) | | | 135 | % | | $ | (1,673) | | | (a) |
| (A)百分率変化は意味がない. | | | | | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2023年12月31日までの年度、将来の特許使用料の販売に関する非現金利息支出は、2022年6月と2023年10月にそれぞれHCRから受け取った1，000万ドルの前払いと500万ドルのマイルストーン支払い後に記録された繰延特許権使用料義務に基づいて計算されます。2023年12月31日までの年度では丸12カ月の支出が確認されたが，2022年12月31日までの年度では約6カ月の支出が確認された。
2022年度と2021年度との比較：
将来の特許使用料の販売に関する非現金利息支出は、2022年6月にHCRから1，000万ドルの前払いを受けた後に記録された繰延特許使用料義務の確認償却を反映している。
その他の収入、純額
以下は私たちの他の収入の要約です純額(ドル)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| その他の収入、純額 | $ | 6,630 | | | $ | 1,633 | | | $ | 687 | | | $ | 4,997 | | | 306 | % | | $ | 946 | | | 138 | % |
| | | | | | | | | | | | | |
2023年度と2022年度との比較：
2022年同期と比較して、2023年12月31日現在の年度別収入純額が増加したのは、主に我々の投資収入が増加したためであり、金利上昇と全期間の投資残高の増加が原因である。
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの年度の他の純収入が増加したのは，主に2022年12月31日までの年度内にある実験室設備や用品を販売して150万ドルの純収益および投資収入の増加を得たためである。このような成長を部分的に相殺したのは私たちの出国費の再評価と関連した変動だ。
流動資金と資本資源
以下に我々の現金，現金等価物，短期投資の概要(単位：千)を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 現金と現金等価物 | $ | 21,470 | | | $ | 96,140 | | | $ | (74,670) | | | (78) | % |
| 短期投資 | 162,829 | | | 27,769 | | | 135,060 | | | 486 | % |
| | | | | | | |
| 総流動資金 | $ | 184,299 | | | $ | 123,909 | | | $ | 60,390 | | | 49 | % |
| | | | | | | |
2023年12月31日現在、私たちは約184.3ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている
2021年8月、私たちは2020年7月に提出された登録声明に基づいて、Jefferies LLC(Jefferies LLC)と締結された販売協定(2021年公開市場販売協定)に基づいて、私たちの普通株式の最高総発行価格が1.5億ドルの普通株の発行と販売を随時許可することを要求し、この合意に基づいて、私たちは時々Jefferiesを通じて最大1.5億ドルの普通株を売却することを要求した。2021年の公開市場販売協定によると、ジェフリーは私たちの販売代理として、2021年の公開市場販売協定によって販売された普通株について販売総価格3.0%の手数料を徴収する。2023年3月までに、2021年の公開市場販売協定項目の最大毛収入1.5億ドルを受け取り、加重平均株価は1株約1.57ドルで、その中に1550万株の私たちの普通株が含まれており、2023年3月31日までの四半期に5190万ドルの毛収入を得ており、加重平均株価は約3.35ドルである。
2023年1月、私たちは、時々1つまたは複数の発行で私たちの普通株式、優先株、債務証券、権利証および/または単位の最高総発行価格が2.5億ドルである基本募集説明書を含む2023年1月に施行されたS-3フォーム登録説明書(2023年登録説明書)を提出した。(Ii)募集説明書補足文書は、吾らはJefferiesとの販売協定(2023年公開市場販売協定)により時々発行·販売可能な普通株であり、最高総発行価格は1.5億ドルであることを説明している。2023年の公開市場販売協定によると、Jefferiesは販売代理として、2023年の公開市場販売契約により販売された普通株について最高販売総価格3.0%の手数料を徴収することができる。2023年12月31日までの年度内に、私たちは“2023年公開市場販売協定”に基づいて販売を完了し、加重平均販売価格で1株4.17ドルで計算し、1，680万株の普通株の発行と7，000万ドルの総収益を受け取る。
2022年2月、SLR投資会社(SLR)と融資·担保協定(2022年融資協定)を締結した。2022年ローン協定はその後、2022年8月1日と2023年2月9日に改訂された。2023年2月9日に改正された2022年ローン協定は、優先保証定期融資スケジュールを規定し、成約時に2，750万ドルの資金(条項Aローン)を提供し、2023年12月20日またはそれまでに2，250万ドルを追加借入できることを前提としている。前提は、(I)2023年11月30日までにXPHOZAHに対する米国FDAのNDAの承認を得たこと、および(Ii)2022年の融資合意に記載されているいくつかの製品収入マイルストーン目標(条項Bローン)を実現したことである
2750万ドルの初期資金は、2018年の融資を返済し、持続的な運営に資金を提供します。締め切りまでに、2500万ドルの2018年未返済融資元金と、150万ドルの2018年の退場料があります。著者らは2023年10月に2018年の退場料を支払い、これまでアメリカFDAはXPHOZAHが慢性腎臓疾患(CKD)成人透析期間中の血中リンを低下させ、リン結合材料に対する反応不足或いは任意の用量のリン結合材料治療に耐えられない患者の追加治療とすることを許可した。中で議論したように付記10.派生負債2022年融資協定の締結については、改正された2022年脱退料協定を締結し、この合意に基づき、SLRが提供するA期融資とB期融資金額の2%に相当する離場料を、ある条件を満たした場合に支払うことに同意した。2022年ローンの早期返済や終了にもかかわらず、2022年の退場料は2032年2月23日に満期になる。
2023年10月、2022年融資者と2022年融資協定の第3改正案(第3修正案)を締結した。中で議論したように注9.借金第3の修正案は、他の事項に加えて、(1)2024年3月15日までに5，000万ドルの約束資本(条項Cローン)を追加的に抽出するオプションを提供してくれたこと、(2)最大5，000万ドルの未承諾資本を抽出するオプション(条項Dローン)を提供してくれたこと、および(3)4つのローンの利息のみを2026年12月31日に延長し、2，250万ドルのBローン期間を抽出することを決定した後に発効した。2023年10月、XPHOZAHのビジネス開始を支援し、B期ローンの収益を受けるために、B期ローンを抽出することを決定する通知をエージェントに発行しました。2024年3月15日のオプション満了前に、XPHOZAHのビジネススタートをさらにサポートするために、C期ローンを抽出することを決定したことをエージェントに通知する予定です。
2022年10月，我々のパートナーであるKyowa Kirinは，成人CKD患者の透析期間中の高リン血症の改善を求めるNDAを厚生労働省に提出したと発表した。2022年改正案の条項によると、Kyowa麒麟は2022年12月31日までの四半期内に合計3500万ドルの記念碑的支払いと2022年改正案に関する支払いを支払っている。
2023年9月、吾らはKyowa麒麟が日本の厚生労働省の承認を得て、Tenapanorを用いて成人慢性腎症透析患者の高リン血症を改善することを許可され、Kyowa麒麟が合計3，000万ドルの記念碑的支払いと2022年改正案での支払いを支払い、HCR協定の条項に基づいて500万ドルの支払いを受ける権利があると発表した。私たちは2023年10月にこのような支払いを受けた。
2007年の設立以来、私たちは運営赤字が発生して、2023年12月31日までの累計赤字は846.2ドルです。私たちの主な現金源は、普通株の売却と発行(公開発行と私募)、私募転換可能優先株、私たちのパートナー関係からの資金、改正2018年融資協定、2022年融資協定改正後の資金、およびIBSRELAとXPHOZAHの売却です。私たちの現金の主な用途はずっと研究開発支出、商業前と商業支出を含む運営費用に資金を提供することです。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。
2021年12月31日から2023年9月30日までの間に、私たちの流動性状況は、持続的な経営企業としての私たちの能力を大きく疑っています。私たちはIBSRELAとXPHOZAH製品の販売による現金、私たちが市場で普通株を売る収益、私たちのパートナーのマイルストーン支払いとKyowa麒麟が2022年許可協定改正案に基づいて2023年10月に受け取った支払い、B期ローンの収益を通じて、私たちの運営キャッシュフローの需要を満たしています。私たちは、2023年12月31日まで、私たちの利用可能な現金、現金等価物、および短期投資は、私たちが計画している運営に少なくとも1年間の資金を提供するのに十分であり、これらの財務諸表の発表日から計算すると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。特に、私たちの運営計画は変わるかもしれません。私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要かもしれません。私たちがキャッシュフローを運営する要求を満たす努力が必ず成功する保証はありません。現在の現金、現金等価物、短期投資、および運営キャッシュフローの要求を満たす計画が不足している場合、必要な支出に資金を提供し、これらの財務諸表が発表された後に私たちの義務を履行すれば、私たちの流動性、財務状況、および業務の見通しは大きな影響を受けるだろう
私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
•IBSRELAやXPHOZAHの販売から製品収入の程度を得ることができます
•IBSRELAおよびXPHOZAHが十分な第三者補償を有するかどうか
•IBSRELAおよびXPHOZAHに関する製造、販売、およびマーケティングコスト；
•XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とESRD予想支払いシステム(ESRD PPS)にバンドルするかどうか、このようなESRD PPSを導入する方法は、任意の適用可能なTDAPA期間の長さおよびTDAPA期間中に得られる追加の支払い金額、ならびにESRD PPS基本レートが任意の適用可能なTDAPA期間後に調整されるかどうか、および調整の程度を含む、またはいつXPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか、またはいつ、XPHOZAHを他の注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬剤とバンドルするかどうか、およびESRD PPS基本レートが任意の適用可能なTDAPA期間後に調整されるかどうか
•我々は、既存のパートナーシップを維持し、追加のパートナーシップ、ライセンス内/外許可、合弁企業または他の同様の手配、およびそのような合意の財務条項を確立する能力を維持する
•Tenapanorに関連する私たちのパートナーが受信する可能性のある任意のマイルストーンの時間、受信、および数；
•私たちは、Tenapanorが入手可能な特許使用料の時間、収入、金額を中国とカナダのパートナーで販売しています
•RDX 013およびRX 020を含む他の潜在的候補製品を発見および/または開発するために必要な現金；
•技術や市場の発展に反応するのに要する時間とコスト
•訴訟コストおよびそのような訴訟の結果、Tenapanorまたは私たちの任意の候補製品の開発、製造または商業化に関連する他の人のための任意の侵害クレームを弁護するコスト、および任意の特許主張および他の知的財産権を提訴、起訴、維持、弁護および実行するコスト；
•2022年ローン協定に関連した利息と元金を支払い、この協定はこれまで改訂されてきた
我々の資本要件に関連する追加リスクについては、本年度報告10−K表の第1部1 Aリスク要因に記載されているリスク要因を参照されたい。
キャッシュフロー活動
次の表は、示す期間のキャッシュフロー(千単位)をまとめた
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 変わる
2023年と2022年 | | 変わる
2022年と2021年 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | $ | | % | | $ | | % |
| 経営活動のための現金純額 | $ | (89,717) | | | $ | (70,044) | | | $ | (152,551) | | | $ | (19,673) | | | 28 | % | | $ | 82,507 | | | (54) | % |
| 投資活動が提供する現金純額 | (131,248) | | | 18,415 | | | 50,948 | | | (149,663) | | | (813) | % | | (32,533) | | | (64) | % |
| 融資活動が提供する現金純額 | 146,295 | | | 75,341 | | | 82,999 | | | 70,954 | | | 94 | % | | (7,658) | | | (9) | % |
| 現金および現金等価物の純増加 | $ | (74,670) | | | $ | 23,712 | | | $ | (18,604) | | | $ | (98,382) | | | (415) | % | | $ | 42,316 | | | (227) | % |
| | | | | | | | | | | | | |
経営活動のキャッシュフロー
2023年度と2022年度との比較：
2023年12月31日までの年間で，経営活動で使用されている現金純額が2022年同期に比べて1，970万ドル増加したのは，主にIBSRELAやXPHOZAHの生産の契約製造組織へのプリペイドのタイミングに関連して，我々の運営資本が変化したためである
2022年度と2021年度との比較：
2022年12月31日までの年間で，経営活動で使用されている現金純額が2021年同期より8，250万ドル減少した主な原因は，2021年12月31日までの年間研究開発支出が2021年12月31日までの年度より減少していることと，IBSRELAの製品純売上高と2022年改正案でのマイルストーン支払いと支払い3，500万ドルであり，2022年にKyowa Kirinにより日本厚生労働省に新薬申請を提出して成人CKD透析患者の高リン血症を改善して稼いだことである。商業製造支出とIBSRELA生産在庫に関する経営資産と負債の変化部分は純損失の改善を相殺した
投資活動によるキャッシュフロー
2023年度と2022年度との比較：
2023年12月31日までの年間で、投資活動が提供する現金純額は2022年同期に比べて1兆497億ドル減少したが、これは主に2023年期間に投資購入を増加させたためであり、私たちの現金投資水準が2022年同期を上回ったためである。投資購入により減少した2億153億ドルは投資満期と償還8430万ドル分で相殺された
2022年度と2021年度との比較：
2021年同期と比較して，2022年12月31日までの年間で，投資活動が提供する現金純額は3250万ドル減少し，投資残高の低下と我々の投資満期日の手配が原因であるが，この部分は2022年12月31日までの年度内に実験室設備や用品を販売する180万ドルの収益によって相殺されている。
融資活動によるキャッシュフロー
財政.財政2023与2022:
融資活動が提供する現金純額は2023年12月31日までに2022年同期より7，100万ドル増加し、主に2023年12月31日までの年間で自社普通株を市場に発行して得られた純額は1.192億ドルであったが、2022年12月31日までの年度は7，160万ドルであり、B期融資を抽出した純額は2，240万ドルであったが、2022年12月31日までの年間支出純額は610万ドルであり、2022年ローン締結および2018年ローン返済に用いられた。また，2023年12月31日までの年度では，将来の特許権使用料をHCRに売却した純収益から500万ドルを得たが，2022年12月31日までの年度では1000万ドルを受け取った。
2022年度と2021年度との比較：
2022年12月31日までの年間で、融資活動が提供する現金純額は2021年同期に比べて770万ドル減少し、主に市場で普通株を発行した収益が2950万ドル減少したことと、2018年の未返済融資元金の返済が1360万ドル増加したためだ。これらの金額を部分的に相殺したのは、2022年ローンで受け取った2700万ドルの純収益と、2022年12月31日までの1年間に将来の特許使用料を販売した960万ドルの純収益だった。
小さな報告会社と大きな加速申告状態
非加速申告者として、2022年12月31日までの年次財務報告の内部統制について独立監査員の意見を求める必要はない。2023年6月30日、我々の公開流通株は7.0億ドルを超えたため、2024年1月1日現在、大規模加速申告会社とみなされ、2024年3月31日現在の財政四半期Form 10-Q四半期報告書に、私たちがもはや小さな報告会社ではないという決意を反映させることが求められる。このForm 10-K年度報告書には、2023年12月31日までの財務報告の内部統制に対する我々の独立監査役の安永法律事務所の意見が含まれています
第7 A項には、市場リスクに関する定量的かつ定性的な開示が含まれる
金利リスク
私たちの正常な業務過程で、私たちは私たちの投資による金利変動リスクを含む市場リスクの影響を受けるだろう。しかし、私たちの投資政策の目標は資本の保護、流動性の需要の満足、現金の受託制御である。重大な市場リスクを負うことなく収入最大化の目標を達成するために、余分な現金と現金等価物を通貨市場基金や短期債務証券に保持する。私たちの現金等価物の満期日が短いため、金利低下は私たちの現金等価物と短期投資の公正価値に実質的な負の影響を与えないと考えられる。
2023年12月31日現在、銀行預金および通貨市場基金、および商業手形、米国政府支援機関債券、社債、資産支援証券を含む高品質の固定収益ツールを含む現金、現金等価物、および短期投資184.3ドルを持っている。私たちの短期投資の信用格付けはスタンダードプールとムーディーズ投資家サービス会社によってA-1/P-1級またはそれ以上の格付けに評価されなければならない。資産サポート証券の評価はAAA/AAAでなければならない。通貨市場基金の評価はAAA/AAAでなければならない。このような利息を稼ぐ道具はある程度の金利リスクを持っている。しかし、私たちの投資は質が高く短期的なので、私たちの金利リスクへの開放は大きくないと思います。上述したように、市場金利10%の変動は私たちのポートフォリオの総価値に大きな影響を与えません。私たちは取引や投機を目的として投資をしない。
私たちはローン合意に基づいて借金と貨幣市場戸籍に投資して金利変動リスクを受けていますが、貨幣市場戸籍の金利は変動金利です。改訂された2022年ローン項目の借款は7.95分の変動年利で利息を計算し、(A)年利1厘(1.00厘)及び(B)(I)0.022センチプラス(Ii)CME Term Sofr管理人がCME Term Sofr署長サイトで発表した1ヶ月のCME Term Sofr参考金利の中で大きい者を加えた。1ヶ月のCME期限SOFRが現在の1ヶ月のCME期限SOFRより100ベーシスポイント高いと仮定すると、2023年12月31日までの年度の利息支出を約30万ドル増加させる。2023年12月31日現在、私たちの2022年ローン協定によると、私たちの未返済元金総額は5000万ドルです。
外貨両替リスク
私たちのほとんどの取引はドルで計算されています。しかし、私たちは確かにドル以外の通貨で価格を計算しているいくつかの取引があります。主にスイスフランとユーロなので、私たちは為替リスクに直面しています。ドルの他の通貨価値に対する変動は、限られた数の製造活動に関する報告書の費用、資産、負債金額に影響を及ぼす。
私たちはデリバティブ金融商品を使って投機取引を行うこともなく、外貨為替レートの変動が利益に与える影響を完全に相殺するために、外貨為替レートのリスクを完全に相殺することもない。我々の長期外国為替契約の取引相手は信用の良い商業銀行であり、これは取引相手の違約のリスクを最小限に抑える。
2023年12月31日まで、未平倉長期外貨契約はありません。
第8項：財務諸表及び補足データ
Ardelyx，Inc.
財務諸表索引
| | | | | |
独立公認会計士事務所レポート(PCAOB ID): 42) | 74 |
貸借対照表 | 76 |
経営報告書と全面赤字 | 77 |
株主権益表 | 78 |
現金フロー表 | 79 |
財務諸表付記 | 80 |
独立公認会計士事務所報告
Ardelyx，Inc.株主と取締役会へ。
財務諸表のいくつかの見方
Ardelyx，Inc.(“当社”)2023年12月31日現在と2022年12月31日までの貸借対照表，2023年12月31日までの3年度の関連経営報告書と全面赤字，株主権益とキャッシュフロー，および関連付記(総称して“財務諸表”と呼ぶ)を監査した。財務諸表は，すべての重要な面で，会社の2023年12月31日と2022年12月31日までの財務状況，および2023年12月31日までの3年度の経営結果とキャッシュフローを公平に反映しており，米国公認会計原則に適合していると考えられる
また、米国上場企業会計監督委員会(PCAOB)の基準に基づき、テレデビル委員会協賛組織委員会が発表した“内部統制-総合枠組み(2013枠組み)”で確立された基準に基づき、2023年12月31日までの財務報告内部統制を監査し、2024年2月22日に発表された報告書について保留意見を発表した。
意見の基礎
これらの財務諸表は会社の経営陣が責任を負う。私たちの責任は私たちの監査に基づいて会社の財務諸表に意見を発表することです。私たちはPCAOBに登録されている公共会計士事務所で、アメリカ連邦証券法およびアメリカ証券取引委員会とPCAOBの適用規則と法規に基づいて、私たちは会社と独立しなければなりません
私たちはPCAOBの基準に従って監査を行っている。これらの基準は、財務諸表に重大な誤報がないかどうかに関する合理的な保証を得るために、エラーによるものであっても不正であっても、監査を計画し、実行することを要求する。我々の監査には、財務諸表の重大な誤報リスクを評価するプログラム、エラーによるものであれ詐欺であっても、これらのリスクに対応するプログラムを実行することが含まれています。これらの手続きは、財務諸表中の金額および開示に関連する証拠をテストに基づいて検討することを含む。我々の監査には、経営陣が使用する会計原則の評価と重大な見積もり、財務諸表の全体列報を評価することも含まれています。私たちは私たちの監査が私たちの観点に合理的な基礎を提供すると信じている
重要な監査事項
以下に述べる重要な監査事項とは、監査委員会に伝達または要求が監査委員会に伝達された当期財務諸表監査によって生じる事項である：(1)財務諸表に対して重大な意義を有する勘定または開示に関するものであり、(2)特に挑戦的で主観的または複雑な判断に関するものである。重要監査事項の伝達は、財務諸表に対する私たちの全体的な意見をいかなる方法でも変えることはなく、次の重要な監査事項を伝達することによって、重要な監査事項又はそれに関連する勘定又は開示について個別の意見を提供することもない。
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| | 推定Payor組合せの影響を受ける可変対価格準備金見積もり | |
| 関係事項の記述 | 財務諸表付記2に記載されているように、会社は、請求書外割引、払い戻しまたはリベート、卸売費用、共同購入組織管理費、患者共同支払い援助計画、および製品返品の推定に関連する可変対価格推定を含む販売純価格(取引価格)で製品販売収入を確認する。可変価格は、販売時点で知らない可能性のある関連販売によって稼いだまたは請求された金額に基づく。医療補助薬品リベート計画(“Medicaid”)と連邦医療保険カバー範囲格差計画(“Medicare”)による政府強制リベートは，推定された支払者組合と法定割引率に基づいて推定される。患者共同支払援助計画の金額は，支払者混合考慮，計画条項，第三者クレーム処理組織が提供する両替情報から推定される。2023年12月31日現在、同社の可変対価格準備金総額は860万ドルと推定されている。2023年の間に、可変対価格準備金により、同社が記録した商業製品の販売総額は3130万ドル減少した。
監査同社は、様々なデータ源に基づいて作成された支払者の組み合わせに対する管理層の主観的判断の評価に関連するため、医療補助および医療保険クレームおよび患者共同支払い援助に関連する可変対価格準備金の推定を特に挑戦的である。当社はその仮定の基礎となる歴史が限られており，これらの仮定の変化は可変対価格記録のための備蓄額に大きな影響を与える可能性がある
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| 私たちが監査でどのようにこの問題を解決したのか | 設計を評価し，社内プロセスに対する内部制御の操作有効性をテストし，支払者の組合せの影響を受ける可変対価格準備金を決定したことが分かった.たとえば，管理層審査で推定されたデータの完全性と正確性を決定するための制御をテストした
MedicaidおよびMedicareクレームおよび患者の共同支払い援助に関連する可変対価格の会社準備金推定をテストするために、私たちの監査プログラムは、使用される方法および仮定を評価すること、および会社支払者の組み合わせ分析で使用される基礎データの正確性および完全性をテストすることを含む。経営陣が使用している仮説を第三者業界データと実際の傾向と比較した。また、年内に埋蔵量の変化を推定する合理性を評価し、実際の結果に基づいて会社の推定の正確性を評価した。管理職仮説の変化が支払者組合の影響による可変対価格によって記録された準備金金額に及ぼす影響を決定するための感受性分析も行った。また、財務諸表において、変動対価格の適切性のために会社備蓄を分類·開示した。
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/s/ 安永法律事務所
2009年以来、当社の監査役を務めてきました。
マサチューセッツ州ボストン
2024年2月22日
Ardelyx，Inc.
貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金と現金等価物 | $ | 21,470 | | | $ | 96,140 | |
| 短期投資 | 162,829 | | | 27,769 | |
| 売掛金 | 22,031 | | | 7,733 | |
| 在庫品 | 12,448 | | | 3,282 | |
| プリペイド商業製造 | 18,925 | | | 13,567 | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 8,408 | | | 5,112 | |
| 流動資産総額 | 246,111 | | | 153,603 | |
| 財産と設備、純額 | 1,009 | | | 1,223 | |
| 在庫、非流動 | 37,039 | | | 25,064 | |
| 前払い商業製造で、現品ではありません | 4,235 | | | — | |
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| 使用権資産 | 5,589 | | | 9,295 | |
| その他の資産 | 3,596 | | | 881 | |
| 総資産 | $ | 297,579 | | | $ | 190,066 | |
| 負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 11,138 | | | $ | 10,859 | |
| 報酬と福祉に計上すべきである | 12,597 | | | 7,548 | |
| 賃貸負債の当期部分を経営する | 4,435 | | | 3,894 | |
| 長期債務の当期部分 | — | | | 26,711 | |
| 収入を繰り越す | 7,182 | | | 4,211 | |
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 15,041 | | | 12,380 | |
| 流動負債総額 | 50,393 | | | 65,603 | |
| 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | 1,725 | | | 5,855 | |
| 長期債務，当期分を差し引く | 49,822 | | | — | |
| 収入を繰延し、流動ではない | 8,644 | | | 9,025 | |
| 将来の特許使用料の販売に関する繰延特許権使用料義務 | 20,179 | | | 11,254 | |
| 総負債 | 130,763 | | | 91,737 | |
| 引受金及び又は有事項(付記20) | | | |
| 株主権益： | | | |
優先株、$0.0001額面価値5,000,000ライセンス株；違います。発行済みおよび発行済み株式 | — | | | — | |
普通株、$0.0001額面価値500,000,000そして300,000,000ライセンス株；232,453,190そして198,575,0162023年12月31日現在と2022年12月31日までに発行·発行された株式。 | 23 | | | 20 | |
| 追加実収資本 | 1,012,773 | | | 878,500 | |
| 赤字を累計する | (846,204) | | | (780,137) | |
| その他の総合収益を累計する | 224 | | | (54) | |
| 株主権益総額 | 166,816 | | | 98,329 | |
| 総負債と株主権益 | $ | 297,579 | | | $ | 190,066 | |
付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
Ardelyx，Inc.
経営報告書と全面赤字
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 収入： | | | | | |
| 製品販売、純額 | $ | 82,526 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | |
| 許可収入 | 35,809 | | | 35,031 | | | 5,013 | |
| 製品供給収入 | 6,121 | | | 1,527 | | | 907 | |
| 協力開発収入 | — | | | — | | | 4,177 | |
| 総収入 | 124,456 | | | 52,158 | | | 10,097 | |
| 販売商品コスト： | | | | | |
| 製品販売コスト | 2,323 | | | 566 | | | — | |
| その他の収入コスト | 15,472 | | | 3,551 | | | 1,000 | |
| 商品販売総コスト | 17,795 | | | 4,117 | | | 1,000 | |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | 35,536 | | | 35,201 | | | 91,140 | |
| 販売、一般、行政 | 134,401 | | | 76,599 | | | 72,303 | |
| 総運営費 | 169,937 | | | 111,800 | | | 163,443 | |
| 運営損失 | (63,276) | | | (63,759) | | | (154,346) | |
| 利子支出 | (4,950) | | | (3,400) | | | (4,502) | |
| 将来の特許使用料の売却に関する非現金利息支出 | (3,924) | | | (1,673) | | | — | |
| その他の収入、純額 | 6,630 | | | 1,633 | | | 687 | |
| 所得税準備前の損失を差し引く | (65,520) | | | (67,199) | | | (158,161) | |
| 所得税支給 | 547 | | | 8 | | | 4 | |
| 純損失 | $ | (66,067) | | | $ | (67,207) | | | $ | (158,165) | |
| 普通株1株当たり純損失--基本と償却 | $ | (0.30) | | | $ | (0.42) | | | $ | (1.52) | |
| 1株当たり純損失を計算するための株式−基本と償却− | 219,331,253 | | | 158,690,083 | | | 104,205,645 | |
| 総合的な損失： | | | | | |
| 純損失 | $ | (66,067) | | | $ | (67,207) | | | $ | (158,165) | |
| 証券売却可能な未実現収益 | 278 | | | (48) | | | (2) | |
| 総合損失 | $ | (65,789) | | | $ | (67,255) | | | $ | (158,167) | |
付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
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株主権益表
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 積算
赤字.赤字 | | 積算
他にも
全面的に
収入を損ねる | | 合計する
株主の
権益 |
| 株 | | 金額 | | | | |
| 2020年12月31日の残高 | 93,599,975 | | | $ | 9 | | | $ | 680,872 | | | $ | (554,765) | | | $ | (4) | | | $ | 126,112 | |
| 従業員株購入計画による普通株の発行 | 386,664 | | | — | | | 819 | | | — | | | — | | | 819 | |
| サービス普通株を発行する | 25,989 | | | — | | | 190 | | | — | | | — | | | 190 | |
| オプション行使時に普通株式を発行する | 331,310 | | | — | | | 584 | | | — | | | — | | | 584 | |
| 帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する | 167,158 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 持分奨励の純株式決済のための税金 | — | | | — | | | (106) | | | — | | | — | | | (106) | |
| 市場発行時に普通株を発行する | 35,671,439 | | | 4 | | | 101,142 | | | — | | | — | | | 101,146 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 12,039 | | | — | | | — | | | 12,039 | |
| 証券売却可能な未実現損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (2) | | | (2) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (158,165) | | | — | | | (158,165) | |
| 2021年12月31日現在の残高 | 130,182,535 | | | $ | 13 | | | $ | 795,540 | | | $ | (712,930) | | | $ | (6) | | | $ | 82,617 | |
| 従業員株購入計画による普通株の発行 | 308,356 | | | — | | | 195 | | | — | | | — | | | 195 | |
| サービス普通株を発行する | 711,675 | | | — | | | 390 | | | — | | | — | | | 390 | |
| オプション行使時に普通株式を発行する | 14,080 | | | — | | | 7 | | | — | | | — | | | 7 | |
| 帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する | 3,243,828 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 市場発行時に普通株を発行する | 64,114,542 | | | 7 | | | 71,618 | | | — | | | — | | | 71,625 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 10,750 | | | — | | | — | | | 10,750 | |
| 証券売却可能な未実現損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (48) | | | (48) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (67,207) | | | — | | | (67,207) | |
| 2022年12月31日現在の残高 | 198,575,016 | | | $ | 20 | | | $ | 878,500 | | | $ | (780,137) | | | $ | (54) | | | $ | 98,329 | |
| 従業員株購入計画による普通株の発行 | 435,708 | | | — | | | 808 | | | — | | | — | | | 808 | |
| サービス普通株を発行する | 86,095 | | | — | | | 337 | | | — | | | — | | | 337 | |
| オプション行使時に普通株式を発行する | 225,988 | | | — | | | 365 | | | — | | | — | | | 365 | |
| 帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する | 855,642 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 市場発行時に普通株を発行する | 32,274,741 | | | 3 | | | 119,233 | | | — | | | — | | | 119,236 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 13,530 | | | — | | | — | | | 13,530 | |
| 証券売却可能な未実現収益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 278 | | | 278 | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (66,067) | | | — | | | (66,067) | |
| 2023年12月31日現在の残高 | 232,453,190 | | | $ | 23 | | | $ | 1,012,773 | | | $ | (846,204) | | | $ | 224 | | | $ | 166,816 | |
付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
Ardelyx，Inc.
現金フロー表
(単位：千)
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| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 経営活動 | | | | | |
| 純損失 | $ | (66,067) | | | $ | (67,207) | | | $ | (158,165) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | | | |
| 減価償却および償却費用 | 1,292 | | | 1,144 | | | 2,807 | |
| 非現金レンタル費用 | 3,624 | | | 3,457 | | | 3,085 | |
| 株に基づく報酬 | 13,530 | | | 10,750 | | | 12,039 | |
| 非現金利子支出 | 4,220 | | | 1,962 | | | 283 | |
| 設備の売却益 | — | | | (1,260) | | | — | |
| その他、純額 | (2,930) | | | 685 | | | (678) | |
| 経営性資産と負債変動状況： | | | | | |
| | | | | |
| 売掛金 | (14,298) | | | (7,231) | | | (502) | |
| 在庫品 | (21,141) | | | (28,346) | | | — | |
| プリペイド商業製造 | (9,593) | | | (4,161) | | | (9,406) | |
| 前払い費用と他の資産 | (6,035) | | | 2,299 | | | 502 | |
| 売掛金 | 279 | | | 6,582 | | | (1,349) | |
| 報酬と福祉に計上すべきである | 5,049 | | | 2,126 | | | (250) | |
| リース負債を経営する | (3,928) | | | (3,491) | | | (2,853) | |
| 負債その他の負債を計上しなければならない | 3,691 | | | 4,138 | | | 1,386 | |
| 収入を繰り越す | 2,590 | | | 8,509 | | | 550 | |
| 経営活動のための現金純額 | (89,717) | | | (70,044) | | | (152,551) | |
| 投資活動 | | | | | |
| 投資の満期と償還で得られた収益 | 84,321 | | | 67,000 | | | 125,550 | |
| 購入投資 | (215,225) | | | (50,328) | | | (72,735) | |
| 財産と設備を売却して得た収益 | — | | | 1,798 | | | — | |
| 財産と設備を購入する | (344) | | | (55) | | | (1,867) | |
| 投資活動が提供する現金純額 | (131,248) | | | 18,415 | | | 50,948 | |
| 融資活動 | | | | | |
| 市場で普通株を発行して得られた収益は，発行コストを差し引く | 119,236 | | | 71,625 | | | 101,146 | |
| 2022年のローン収益、発行コストを差し引く | 22,386 | | | 26,971 | | | — | |
| 将来の特許使用料の売却益は、発行コストを差し引く | 5,000 | | | 9,581 | | | — | |
| 株式インセンティブと株式購入計画に基づいて普通株の収益を発行する | 1,173 | | | 202 | | | 1,403 | |
| 2018年の退場料をお支払いください | (1,500) | | | — | | | — | |
| コストを差し引いた2018年ローン支払い | — | | | (33,038) | | | (19,444) | |
| | | | | |
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| 持分奨励金の株式純額決済に関する税金を支払う | — | | | — | | | (106) | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 146,295 | | | 75,341 | | | 82,999 | |
| 現金および現金等価物の純増加 | (74,670) | | | 23,712 | | | (18,604) | |
| 期初現金及び現金等価物 | 96,140 | | | 72,428 | | | 91,032 | |
| 期末現金および現金等価物 | $ | 21,470 | | | $ | 96,140 | | | $ | 72,428 | |
| キャッシュフロー情報の追加開示： | | | | | |
| 利子を支払う現金 | $ | 4,240 | | | $ | 2,901 | | | $ | 3,469 | |
| 所得税の現金を納める | $ | 51 | | | $ | 6 | | | $ | 4 | |
| 非現金活動の追加開示： | | | | | |
| 賃貸義務と引き換えに使用権資産 | $ | 339 | | | $ | — | | | $ | 1,604 | |
| サービス普通株を発行する | $ | 337 | | | $ | 390 | | | $ | 190 | |
| ローンの発行に関するデリバティブを発行する | $ | — | | | $ | 375 | | | $ | — | |
付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
Ardelyx，Inc.
財務諸表付記
1.陳述の組織と基礎
Ardelyx，Inc.(会社、私たち、あるいは私たち)は生物製薬会社であり、設立の使命は革新的な一流薬物を発見、開発と商業化し、重大な満足されていない医療需要を満たすことである。著者らは独特な革新プラットフォームを開発し、新しい生物機序と経路を発見することができ、有効かつ有効な治療方法を開発し、伝統的なシステム吸収薬物がよく遭遇する副作用と薬物-薬物相互作用を最小限に下げる。我々が発見·開発した最初の分子はTenapanorであり，最も吸収の少ない一流の経口小分子療法である。Tenapanor、ブランドはIBSRELA®米国では成人過敏性腸症候群(IBS−C)の治療に許可されている。Tenapanor、ブランドはXphozah®この薬は2023年10月17日にアメリカ食品と薬物管理局(FDA)によって許可され、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンレベルを低下させ、リン酸塩結合剤に対する反応が悪い、あるいは任意の用量のリン酸塩結合剤療法に耐えられない追加療法として使用されている。著者らはもう一つの発展段階資産RX 013、CKD及び/又は心不全に高カリウム血症或いは血中カリウム上昇を伴う成人患者、及び1つの発見段階資産、RDX 020、CKD患者における代謝性アシドーシス(深刻な電解質障害)を有する成人患者に適している。
私たちの業務は1つは業務の細分化，すなわちバイオ製薬製品の開発と商業化である。
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
添付財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に基づいて作成される。
予算の使用
米国公認会計原則に従って財務諸表を作成することは管理層に見積もりと判断を要求し、財務諸表及び付記中の報告書の金額に影響を与える。管理層は、収入確認、臨床試験に計上すべき費用、契約製造費用、予想在庫需要、資産と負債公正価値、所得税と株式報酬に関する推定数を含む推定数を評価し続けている。経営陣は過去の経験や管理職が当時の状況で合理的だと考えている他の様々な特定の市場や関連仮定に基づいて推定している。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。
流動性
2023年12月31日現在、私たちは約ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている184.31000万ドルです。2007年の設立以来、私たちは運営損失が発生して、2023年12月31日現在、私たちの累積損失は$です846.21000万ドルです。2021年12月31日から2023年9月30日までの間、私たちの流動性状況は、持続的な経営企業としての私たちの能力を大きく疑っています。私たちはIBSRELAとXPHOZAH製品の販売による現金、私たちの市場発売による私たちの普通株の売却収益、私たちのパートナーからのマイルストーン支払い、そして私たちのライセンス契約第2修正案に基づいて私たちの日本パートナーの支払いを受け取り、SLR投資会社(SLR)との融資協定(改訂)によって得られた資金は、私たちの運営キャッシュフローの需要を満たしています。私たちは、2023年12月31日まで、私たちの利用可能な現金、現金等価物、および短期投資は、私たちが計画している運営に少なくとも1年間の資金を提供するのに十分であり、これらの財務諸表の発表日から計算すると信じている。
現金と現金等価物
購入日の元の満期日が90日以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なします。
短期投資
短期投資には、売却可能な債務証券に分類され、買収日から満期日が90日を超えるが、1年未満である。短期投資は市場オファーを基礎として、公正価値に基づいて帳簿を作成する。証券売却可能な未実現収益と赤字は貸借対照表に累計された他の全面収益(赤字)に計上される。証券を売却できるコストは特定の識別方法に基づいて計算される。
信用リスクが集中する
私たちを深刻な集中信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金、現金等価物、短期投資、売掛金が含まれる。取引相手が違約した場合、私たちは信用リスクに直面し、範囲は私たちの貸借対照表に記録されている金額に相当する。現金、現金等価物、短期投資は米国の銀行や他の金融機関を介して投資を行う。
外貨？外貨
私たちは外貨を購入することで私たちの外貨開放を管理します。私たちは主にドルで業務を展開しています。しかし、私たちの費用と資本活動の一部は外貨で取引されています。これは為替レートの変動の影響を受ける可能性があり、これは現金や収益に影響を与える可能性があります。私たちはずっと赤字状態だったので、私たちの第一の目標は現金を保存して管理することだ。私たちは一般に、契約締結時の外貨変動のキャッシュフローリスクを管理することができる2つの方法がある：(I)私たちは、契約実行時に外国資金を全部または部分的に購入することができ、または(Ii)特定の時点で利子通貨を得るために、適切な銀行から長期契約を取得するために、契約実行時にそのような資金の全部または一部を購入する権利を得ることができる。私たちがリスクをヘッジするために使用される可能性のある派生ツールは、一般にキャッシュフローヘッジとして指定されるべきではありませんので、その公正な価値の変化は、私たちの経営報告書および全面的に損失した他の収益(費用)の純額に記録されます。長期外貨両替契約の公正価値は現在の為替レートと金利を用いて推定され、取引相手の現在の信用を考慮する。
財産と設備
財産と設備はコストから減価償却累計と償却を差し引く。減価償却はそれぞれの資産の推定耐用年数を直線法で計算するものであり，その範囲は一般に三つ至れり尽くせり5年それは.レンタル改善は推定可能年数または関連する残りのレンタル期間の中で短い者は償却する。
長期資産減価準備
イベントや環境変化が資産が回収できない可能性があることを示す場合，財産や設備を含む長期資産の帳簿価値が減額されることが検知される.資産の使用とその最終処分による将来の未割引キャッシュフロー総額が資産の帳簿金額よりも少ないと予想される場合には、減価損失を確認する。減価(ある場合)は、割引現金流量または他の適切な公正価値計量を使用して評価される。
所得税
私たちは貸借対照法を採用して所得税を計算する。この方法によれば、繰延税金資産および負債は、財務報告と資産および負債の税ベースとの差に基づいて決定され、公布された税率および法律を用いて計量され、これらの税率および法律は、差の予想が逆転したときに発効する。繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高い場合には、推定準備を提供する。
売掛金
売掛金は剰余コストから信用損失を差し引いて列報する予定である.信用損失準備は未返済売掛金契約期間内の未来損失の最適な推定を反映し、歴史経験、既知の問題アカウントの特定の準備、他の既存情報(顧客の財務状況および現在と予測された経済状況を含む)に基づいて決定される。今まで、私たちは不良債権のために準備する必要がないことを確認した。2023年12月31日現在、私たちの売掛金残高は4.9私たちの協力合意から100万ドルを獲得しました17.1ビジネス顧客から1.6億ドルです2022年12月31日現在、私たちの売掛金残高は0.7私たちの協力合意から100万ドルを獲得しました7.0ビジネス顧客から1.6億ドルです
在庫品
我々は、規制部門の承認を得た後、あるいは経営陣の判断に基づいて、将来の商業化が可能であると考え、将来の経済効果が期待できる場合には、我々の製品生産に関連する在庫コストを資本化する。そうでなければ、このような費用は研究開発費として支出されるだろう。薬品候補製品が規制機関の承認を得る前に、私たちは薬品を生産するために費用を発生し、これらの費用は私たちの製品の商業発売を支持するために使用されることができ、あるいは製品供給協定に従って私たちの国際パートナーに販売することができる。我々は2021年第4四半期にIBSRELAに関する在庫コストを資本化し始め，IBSRELAを商業化する意図を確立し，IBSRELAのビジネス発売準備を開始したのは，在庫が将来的な経済効果を持つ可能性があることを決定したときである.我々は2023年第4四半期からXPHOZAHに関する在庫コストを資本化し、当時米国FDAは米国でXPHOZAHの販売を許可し、在庫が将来的な経済効果をもたらす可能性があることを確定した。
在庫はコストまたは推定可現純値の中で低い者に列報し、コストは特定の確認方法によって決定する。在庫コストには、材料コスト、第三者契約製造コスト、第三者包装サービスコスト、送料、製造過程に参加する人員の人工コスト、間接管理コストが含まれる。私たちは主に実際のコストを使って在庫のコストベースを決定します。在庫コストが実現可能かどうかを決定するためには，管理層はIBSRELAとXPHOZAHの満期日を我々が予測した売上高と比較する必要がある.実際の市場状況が経営陣が予想しているほど有利でなければ、在庫を減記する必要があるかもしれませんが、これは経営報告書に収入コストと全面的な損失と記すことになります。2023年12月31日現在、私たちは過剰在庫と古い在庫の核販売を記録していません。我々の貸借対照表では、今後12ヶ月以内に販売または使用されないと予想される製品の在庫部分が非流動製品に分類される。
製品販売、純額
私たちの商業製品の売上高はテーマ別606-取引先と契約した収入それは.2019年9月、FDAの承認を得て、米国でIBSRELAを販売することができ、2023年10月には、米国でXPHOZAHを販売することができます。我々はそれぞれ2022年3月と2023年11月にIBSRELAとXPHOZAHの米国での販売を開始した。我々は主に主要卸売業者，専門薬局，団体調達組織(GPO)(総称して我々のIBSRELAクライアントと呼ぶ)でIBSRELAを流通している.XPHOZAHは主に専門卸(XPHOZAH顧客)により専門薬局(総称してIBSRELA顧客とXPHOZAH顧客，“顧客”)を選択して流通する.私たちのお客様はその後IBSRELAとXPHOZAHを薬局と患者に販売します。また、政府が定めるリベート、払い戻し、割引を規定する第三者と合意しました。製品販売収入は、お客様が私たちの製品に対する制御権を獲得し、交付時に発生することを確認しました。
可変対価準備金
製品販売収入は、領収書外割引、払い戻しまたはリベートの形態で決済される可能性のある可変対価格推定値を含む販売純価格(取引価格)で入金される。可変的な考慮要因は、顧客と政府計画に対する割引、卸売業者費用、共同購入組織管理費、患者共同支払い援助、推定製品返品を含む。これらの見積もりは，関連販売によって稼いだ金額や請求される金額に基づいており，顧客が支払う金額を減らして決済することが期待される場合は，売掛金総額の減少に分類され，当方の支払いによる決済が期待される場合は流動負債に分類される.適切な場合、これらの推定は、業界データおよび予測に基づく顧客購入および支払いモード、私たちの経験、現在の契約および法的要件、特定の既知の市場イベントおよび傾向などの要因である。これらの販売総額の減少は私たちが契約条項に基づいて獲得する権利がある対価格金額の最適な見積もりを反映しています。可変対価格は取引価格のみを計上し，可変対価格に関する不確実性がその後解決された場合，確認された累積収入が大きく逆転しない可能性が高いことを前提としている。最終的に受け取った実際の対価格金額は私たちの見積もりとは違うかもしれません。もし未来の実際の結果が私たちの推定と違うなら、私たちはこれらの推定を調整します。これはこれらの違いが既知の期間の製品収入と収益に影響を与えます。我々がより多くの経験を得るにつれて、IBSRELAおよびXPHOZAH製品の発表以来蓄積された履歴データの期待利用率により多く基づくことが予想される。2023年12月31日現在、記録の推定変化は大きくない。
返却点：返却点は、卸売費、GPO費用、およびMedicaid薬品返却計画(Medicaid)およびMedicare Coverage Gap計画(Medicare)によって規定された割引を含む。リベート計数は、関連毛収入の同期間の入金を確認し、製品収入の減少を招き、流動負債を構築し、貸借対照表の課税費用を計上する。推定した支払者組合と法定割引率から医療補助と医療保険リベートを推定した。支払人組合の見積もりは，専門薬局から受け取った支払人情報，卸売業者の薬局販売に対する期待使用率，および既存の業界支払者情報を指導しているため，我々の毛収入の純控除額までの最大の見積もりと判断が必要である
記憶容量別使用課金：記憶容量別使用課金は、一部の契約購入者が割引価格で当社の卸から直接購入したときに発生する割引である。卸は逆に卸が最初に支払ってくれた価格と契約購入者が卸に支払った割引価格との差額を受け取ります。減額額は関連毛収入が確認されたのと同じ期間に確定され、製品収入と売掛金が減少したと推定される。卸が記憶容量に応じて課金する計算すべき料金は、記憶容量別使用課金比率、卸売業者が既知の売上、および卸が記憶容量別使用課金資格に適合する顧客への既知の販売に基づいて推定される。
割引と費用：私たちの支払い期限は普通三十日から六十日です。卸売業者、GPOおよび専門薬局には、GPOおよび専門薬局に支払うことができる領収書外割引を含む様々な形態の価格が提供される。卸やGPOはまた指定された期限内に支払うとすぐに支払い割引を受けることができます。私たちは割引を提供する時に割引を受けることが予想されますので、収入を確認する時、製品販売からすべての割引を差し引いて、製品収入と売掛金の減少を招きます。
その他備蓄：商業保険を有する患者は，薬局が患者に製品を配布する際に共同支払い援助を受けることができる。我々は、計画された条項と第三者クレーム処理機関が提供する両替情報に基づいて、条件を満たす患者に提供される共同保険援助金額を推定する。市販されているが商業患者に配布されていない製品に関連する患者に提供される共同保険援助の金額も推定されており，重大な見積もりと判断が必要である。私たちの見積もりは貸借対照表に記載されている売掛金、売掛金、その他の流動負債に記録されています。他の準備金には、関連毛収入の確認と同期間に記録された推定製品リターンが含まれ、製品収入および売掛金の減少を招く。私たちは私たちの経験と特定の既知の市場事件と傾向に基づいて私たちの製品返品備蓄を推定します。私たちは限られた製品リターンを経験しているため、適切なリターン準備金レベルを確立するには推定と判断が必要だ
協力収入確認
我々の連携収入は，主に顧客との研究や連携およびライセンスプロトコルによるものである.プロトコル内の商品およびサービスは、我々の技術を使用するライセンスの付与、候補製品の研究開発に関連するサービスの提供、製造サービス、および共同指導委員会への参加を含むことができる。これらの取り決めの条項は、一般に、払い戻し不可能な前払い許可料、研究、開発、規制、および商業マイルストーン支払い、研究および開発サービスの精算、オプション支払い、いくつかのコストの精算、製造供給サービスの支払い、および将来のライセンス製品の純販売の印税のうちの1つまたは複数を含む。
同じ顧客と同時にまたはほぼ同時に2つ以上の契約を締結した場合、これらの契約が単一の手配とみなされるべきかどうかを決定するために、契約を評価する。以下の1つまたは複数の基準に適合する場合、契約は、統合され、単一の手配として入金される：(1)契約は、単一の商業目標を有する一括契約として交渉される；(2)1つの契約で支払われる対価格金額は、別の契約の価格または履行状況に依存する、または(3)契約で約束された貨物またはサービス(または各契約で約束されたいくつかの貨物またはサービス)は、単一の履行義務である。
各合意の義務を履行する際に確認すべき適切な収入額を決定する際に、管理層は、(I)契約で約束された貨物またはサービスを決定するステップと、(Ii)契約において異なるかどうかを含む約束された貨物またはサービスが履行義務であるかどうかを決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格の測定と、(Iv)契約義務に取引価格を割り当てるステップと、(V)各履行義務を履行する際に収入を確認するステップとを実行する。顧客との契約会計の一部として、約束された貨物やサービスが異なる履行義務を表すかどうか、および契約で決定された各履行義務の独立販売価格を決定するための判断が必要な仮説を立てた。この評価は主観的であり、約束された貨物とサービス、およびこれらの貨物およびサービスが契約の他の側面とは別に判断できるかどうかを要求する。また、義務を履行する独立販売価格を決定するには重大な判断が必要であり、商品やサービスの観察可能な価格が利用できないことを承諾した場合、市場条件、開発スケジュール、技術および規制が成功する可能性、人員コストの販売率、予測収入、製品販売価格の潜在的な制限、割引率などの独立販売価格を推定するための仮定を考慮する。
我々は，ある時点でまたは時間とともに総合履行義務を履行しているかどうかを判断を用いて決定し，時間が経過すれば，収入を確認するために適用される進行を測る適切な方法を得る.我々は，報告期間ごとに進捗指標を評価し，進捗変化指標に関する推定として，それに応じて収入確認を調整した。我々が推定した進捗指標の変化は、会計推定の変化に計上されることが予想される。著者らは投入測定指標を用いて業績義務の完全履行の進捗を測定し、協力収入を確認した。研究開発期間の収入を確認するために，これまでに発生した実コストと業績義務履行に要する総期待コストの比較を測定した。収入はプロジェクトコスト発生時に確認します。私たちは、報告期間ごとに履行義務を履行する期待コスト推定数を再評価し、任意の大きな変化を調整する。収入確認基準を満たす前に受け取った金額は私どもの貸借対照表に契約負債として記録されています。関連する履行債務が今後12ヶ月以内に履行されることが予想される場合、これは流動負債に分類されるだろう。受け取る前に確かに収入と思われた金額は私たちの貸借対照表に契約資産として記録されています。もし私たちが今後12ヶ月以内に無条件に対価格を受け取る権利があると予想すれば、これは流動資産に分類されるだろう。顧客と締結された各契約に純資産または純負債を提供する。
マイルストーン支払い：研究開発マイルストーンの支払いを含む各手配の開始時に、マイルストーンが達成可能であると考えられるかどうかを評価し、可能な金額法を用いて取引価格に含まれる金額を推定する。可変対価金額は取引価格に計上され、確認された累積収入金額が大きく逆転しない可能性があり、可変対価格に関する不確実性がその後解決される可能性がある。規制承認のような我々または被許可者の制御範囲内でのマイルストーン支払いは、これらの承認を受ける前に実現可能であるとは考えられない。そして，取引価格は相対的に独立した販売価格で個々の履行義務に割り当てられ，そのため，収入を契約下の履行義務が履行された場合に確認する.その後の各報告期間終了時には，このような発展マイルストーンや任意の関連制限を達成する可能性を再評価し，必要に応じて全体の取引価格の見積りを調整する.いずれの調整も累積追跡原則で入金されており，調整期間内の収益に影響を与える.
製造業供給サービス：顧客によって臨床開発または商業供給のための将来の薬物物質または医薬製品の供給の承諾を適宜決定することを含む手配は、一般に代替案とみなされる。我々は，これらのオプションが被許諾者に実質的な権利を提供しているかどうかを評価し，そうであれば単独の履行義務として入金する.顧客がこれらの選択権を行使する際に追加の支払いを得る権利がある場合、顧客が貨物の統制権を取得した場合、どの支払いも製品供給収入に記録され、これは納品時である。
印税：販売ベースの特許使用料を含む手配については、販売レベルに基づくマイルストーン支払いが含まれており、許可が特許使用料に関連する主要項目とみなされている場合には、(I)関連販売が発生した場合、または(Ii)特許権使用料の一部または全部が割り当てられた履行義務が履行された(または部分的に履行されている)ときに収入を確認する。これまでライセンス手配から得られた特許権使用料収入は多くなかった。
知的財産権許可証：顧客に我々の知的財産権を使用する許可が付与された場合、合意で決定された他の履行義務とは異なると判定された場合、許可が被許可者に譲渡され、被許可者が使用許可を使用して利益を得ることができる場合に、許可に割り当てられた対価格収入を確認する。他の約束とバンドルされたライセンスについては、合併履行義務の性質を評価して、合併履行義務が時間の経過とともに履行されるか、ある時点で履行されるかを決定する判断を適用し、時間が経過するにつれて、義務履行に割り当てられた対価格に関連する収入を確認するために、進行を測定する適切な方法を決定する。
オプション許可された人が研究、開発および商業化された特許化合物の選択権を選択することが許可された場合、これらの選択権が顧客に実質的な権利(すなわち、無料または割引によって提供されるオプション商品またはサービス)を提供するかどうかを決定するために、契約開始時に評価される。顧客選択権が実質的な権利を表す場合、実質的な権利は、手配の開始時に別個の履行義務とみなされる。私たちは独立した販売価格に基づいて取引価格を物権に割り当て、将来の商品やサービス譲渡またはオプションが満期になったときに収入を確認します。実質的な権利ではない顧客オプションは、別個の履行義務を生じないので、顧客が将来オプションを行使することによって生じる追加の対価格は、現在の契約の取引価格には含まれない。逆に、オプションはマーケティング要約とみなされ、許可者がオプションを行使した場合、追加のオプション費用支払いが確認されるか、または収入として確認される。会計目的のため、実質的な権利を代表しないオプションの行使は単独の契約とみなされる。
契約修正：契約修正は、契約修正のような契約当事者が承認する契約範囲または価格(または両方)の変化として定義され、契約当事者が既存の強制的に実行可能な権利および義務の修正を新たにまたは変更する場合には、契約修正が存在する。事実および状況に応じて、契約修正は、(I)個々の契約、(Ii)既存の契約を終了し、新しい契約を作成する、または(Iii)上記の処理の組み合わせのうちの1つとみなされる。契約範囲が異なる承諾商品またはサービスの増加によって拡大し、契約価格が増加した対価格金額が、追加の承諾商品またはサービスに対する私たちの独立した販売価格を反映している場合、契約修正は別個の契約とみなされる。契約修正が個々の契約とみなされず、残りの貨物又はサービスが契約修正の日又は以前に譲渡された貨物又はサービスと異なる場合は、契約修正を既存の契約を終了し、新たな契約を作成するとみなす。契約修正が単独の契約とみなされず、残りの貨物またはサービスが明確でない場合、契約修正を既存の契約の追加内容と見なし、累積追跡に基づいて収入を調整する。
私たちは各契約の規定に基づいて私たちの許可者から支払いを受けます。前払い金および費用は、受領または満了時に繰延収入と表記され、そのような手配に基づいて負担する義務が履行されるまで、収入確認を将来の期間に延期することが要求される可能性がある。適用された場合、私たちの対価格権利が無条件である場合、金額は未開収入として記録される。私たちは、顧客と締結された契約に重大な融資成分があるかどうかを評価しません。契約開始時の予想が所有者によって所有者に約束された商品またはサービスを譲渡するまでの期間が1年以上である場合。
販売原価
製品販売コストには、私たちの顧客に販売される商業商品のコストが含まれています。その他の収入コストには、製品供給協定に従って私たちの国際パートナーに販売される材料コストと、Tenapanorの販売によってアスリコン社(AstraZeneca AB)に支払われるお金が含まれています。我々は、規制部門の承認を得た後、あるいは経営陣の判断に基づいて、将来の商業化が可能であると考え、将来の経済効果が期待できる場合には、我々の製品生産に関連する在庫コストを資本化する。そうでなければ、このような費用は研究開発費として支出されるだろう。IBSRELAとXPHOZAH単位は，2023年12月31日まで，2023年と2022年12月31日までに収入の一部コストが確認され，それぞれの製品に対する在庫コストの資本化を開始するまでの期間に支出される。2023年12月31日と2022年12月31日までに、約21.81000万ドルと300万ドルです28.0IBSRELAとXPHOZAHの販売が収入として確認された場合には，それぞれこれまで研究開発費として支出されていた手元在庫を計上し，将来の期間の販売商品コストとして報告しない.
その他の収入コストには，アスリコンに対する金が含まれており，2015年に締結された終了協定(アスリコン終了協定)の条項によると，アスリコンは以下の料率で将来の特許権使用料を徴収する権利がある10私たちまたは私たちの許可者がTenapanorまたは他のNHE 3製品を販売する純売上の割合、および(Ii)20私たちのパートナーから得られたTenapanorまたは他のNHE 3製品の開発および商業化に関連する非特許権使用料収入の%。私たちはアスリコンに最高$を支払うことに同意しました75.0第(I)及び(Ii)項の合計は百万元である。アスリカン支払いの相応の収入が発生したことを確認した時、私たちはこれらの費用を他の収入コストとして確認します。これまでに確認された総額は$です27.6アスリカンが合意項目を終わらせるための他の収入費用として。詳細についてはご参照ください備考7：連携·ライセンス契約本年度報告書の財務諸表付記では，アスリコン名義でForm 10−Kとした。
研究開発コスト
研究開発コストは、著者らの研究開発活動を推進するために発生したコストを含み、給料と関連従業員の福祉、臨床試験に関連するコスト、商業化前の製造活動に関連するコスト(例えば、製造プロセス検証活動と臨床薬物供給の生産)、非臨床研究開発活動、監督活動、研究に関連する管理費用及び外部サービスプロバイダと著者らを代表していくつかの研究開発活動を行う契約研究と製造組織に支払う費用を含む。
費用を計算する
財務諸表を作成する過程の一部として、私たちは私たちの計算費用を見積もる必要があります。このプロセスは、未締結契約および調達注文を審査し、私たちの担当者とコミュニケーションして、私たちに代わって実行されるサービスを決定し、インボイスを受け取っていない場合、または他の方法で実際のコストを通知している場合に、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することを含む。私たちのほとんどのサービスプロバイダはサービスを履行したり契約のマイルストーンに達した時に毎月私たちに借金の領収書を発行してくれます。私たちは、当時私たちが知っている事実と状況に基づいて、財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。私たちは定期的に私たちのサービスプロバイダと私たちの推定の正確性を確認し、必要に応じて調整します
サービス料を計算する際に、サービスを提供する各構成要素の時間帯を推定し、適切な場合に仕入先の意見に基づいて推定する。サービス実行の実際の時間や努力の程度が私たちの見積もりと異なる場合、私たちはそれに応じて計算すべき費用または前払い費用残高を調整します。実際に発生した金額と実質的に異なることはないと予想されているが，提供されたサービスの状態や時間の推定が提供されたサービスの実態や時間と異なる場合には，任意の特定の時期に高すぎるか低すぎるかの金額を報告する可能性がある.
株に基づく報酬
私たちは推定された公正価値に基づいて、株式に基づいて従業員、非従業員、取締役に支払われるすべての報酬支出を確認します。従業員および非従業員株式オプションについては、Black-Scholesオプション定価モデルを使用して、付与日報酬の公正価値を決定し、一般に、それぞれの報酬の帰属期間中に直線に基づいて公正価値を株式ベースの報酬支出として確認する。制限株式及び業績に基づく制限株については、それらの可能な範囲内で、これらの報酬の補償コストは、付与日に我々普通株の終値に基づいて、必要なサービス期間内に直線ベースで補償費用として確認される。株式ベースの報酬支出は、最終予想に基づいて付与された株式ベースの支払奨励部分の価値である。したがって、付与された日には、株式ベースの補償は推定の没収を減少させ、必要があれば、実際に没収が当該推定と異なる場合は、その後の期間に改訂を行う。
派生ツールとヘッジ活動
デリバティブツールを資産または負債として貸借対照表上で会計処理し、公正価値に応じて計量する。デリバティブは、その他の収入(費用)、経営報告書中の純額と全面赤字によって公正価値に調整されている。
繰延特許使用料債務非現金利息支出
将来の特許使用料の販売に関する非現金利息支出とは、有効利子法を用いて将来の特許権使用料の販売に関する繰延特許権使用料義務の計上利息支出である。さらに説明したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務2022年6月，Healthcare Royalty Partners IV，L.P.(HCR)と特許使用料と販売マイルストーン権益買収協定(HCR協定)を締結した。HCR協定の条項によると、HCRは最高#ドルを支払うことに同意します20.0Kyowa麒麟と締結した2017年のライセンス契約(改訂された)に基づいて、Kyowa麒麟が日本で高リン血症に対するTenapanor純売上高に基づいて計算した特許権使用料および商業マイルストーン支払い(総称して特許権使用料利息支払いと総称する)を支払う。HCRプロトコルの一部として$を受け取りました10.02022年6月にHCRから100万ドルを前払いし、私たちの貸借対照表に繰延特許使用料義務として記録しました。2023年9月，Kyowa Kirinが透析中の成人慢性腎症患者の高リン血症を改善するためのTenapanor新薬申請を厚生労働省から承認され，$を得る権利があることを発表した5.0HCR協定の条項によると、私たちは2023年10月に100万ドルの支払いを受けた。非現金利息支出は、HCRプロトコルの有効期間内に実際の利息方法を使用して確認され、この方法は、推定金額と、将来Kyowa麒麟から徴収される特許使用料支払いの時間とに基づいて得られた推定金利に基づく。
賃貸借証書
私たちは手配開始時に予定がレンタル契約かどうかを確認します。経営性賃貸は使用権資産、経営性賃貸負債の当期部分と経営性賃貸負債を計上し、貸借対照表の当期部分を差し引く。使用権資産は私たちがレンタル期間内に対象資産を使用する権利を表し、賃貸負債は私たちがレンタルによって発生した賃貸金の支払い義務を代表する。経営リース使用権資産および負債はリース開始日にレンタル期間内にレンタル支払いの現在値を確認します。レンタル支払いの現在値を決定する際には、レンタル開始日に利用可能な情報に基づく逓増借入金金利を使用します。経営的賃貸使用権資産には、支払いされたいかなるレンタル金も含まれており、レンタル奨励は含まれていない。私たちのレンタル条項には、私たちがこのような選択権を行使することを合理的に決定する時に、レンタル契約を延長または終了する選択権が含まれているかもしれません。レンタル料金は予想レンタル期間内に直線的に確認します。私たちは、賃貸と非レンタル部分、例えば公共エリア維持費を分けるのではなく、これらの部分を単独のレンタル部分として考えることを選択しました。
1株当たり純損失
普通株1株当たり基本純損失の計算方法は，純損失を期間中に発行された普通株の加重平均株式数で割ったものであり，潜在的な普通株は考慮しない。列報期間中の1株当たり純損失は普通株1株当たりの純損失とほぼ同じであり、すべての期間の純損失を列報するため、潜在的な希薄化証券の影響は逆薄である。
最近の会計公告
新しい会計公告--最近採用されている
2023年7月、財務会計基準委員会(FASB)は、会計基準更新(ASU)第2023-03号、財務諸表列報(主題205)、損益表-報告包括収益(主題220)、負債と権益(主題480)、資本(主題505)、報酬-株式報酬(テーマ718)財務諸表列報(ASU 2023-03)を発表した。ASU 2023-03は、“米国証券取引委員会従業員会計公告”第120号に基づいて、“米国証券取引委員会従業員の2022年3月24日企業投資信託基金会議における公告”および“米国証券取引委員会従業員会計公告”のテーマ6.B、会計シリーズ第280版“米国証券取引委員会従業員会計公告：普通株適用収益または損失”の改正を含む米国財務会計基準委員会の会計基準編纂を改訂した。アリゾナ州立大学は新たな指導を提供していないため，その採用に関する移行や発効日はない。そこで，ASU 2023-03のリリース直後に通過した.ASU 2023-03を採用することは、当社の財務諸表または関連開示に何の影響もありません。
最近採用されていない会計公告
2023年10月、FASBはASU 2023-06号を発表した情報開示改善−米国証券取引委員会の情報開示更新·簡略化イニシアティブに応答した編纂修正案それは.本更新における改訂は，編集中の様々なテーマの開示や陳述要求を修正した.これらの修正案は、米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)第33-10532号プレスリリースへの対応である情報開示更新と簡略化その中で、アメリカ証券取引委員会は、そのいくつかを公認会計原則と重複しているが、編集に組み込むことができるように、増分情報の開示要求を財務会計基準委員会に提出する必要がある。米国証券取引委員会の既存の開示要求に制約されているエンティティ、および契約譲渡制限されていない証券の売却または発行を準備するために、米国証券取引委員会に財務諸表を提出するか、または米国証券取引委員会に財務諸表を提出する必要があるエンティティについては、毎回改正された発効日は、米国証券取引委員会がS-X条例またはS-K条例から関連開示の発効日を取り消し、早期採用を禁止することになる。他のすべての実体について、修正案は2年後に施行されるだろう。すべてのエンティティについて、2027年6月30日まで、米国証券取引委員会がS-X条例またはS-K条例から適用要件を削除していない場合、関連改正案の係属中の内容は編集から削除され、いかなるエンティティに対しても施行されない。経営陣は現在、この基準が会社の財務諸表に及ぼす影響を評価している。
2023年11月、FASBはASU 2023-07号を発表した分部報告(主題280)−報告可能分部開示の改善−それは.今回の更新における改訂は、主に重大部門費用の開示を強化することによって、報告可能部門の開示要求を改善した。今回の更新中の改訂は財務報告を改善し、すべての公共実体が年度と中期に基づいて増分分類情報を開示して、投資家がより有用な財務分析を策定できるようにすることを要求する。本更新における改訂は，2023年12月15日以降に開始される財政年度と，2024年12月15日以降に開始される財政年度内の移行期間に適用される。早期養子縁組を許可する。経営陣は現在、この基準が会社の財務諸表に及ぼす影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(主題740)−所得税開示の改善この修正案は、大多数の金融資産といくつかの他のツールの信用損失の計量と確認を修正した。今回の更新における改正は、所得税開示を改善することによって、税率調整および支払われた所得税情報に主に関連する所得税に関する情報の透明性をより多く提供する。公的企業実体については，本更新中の改訂は2024年12月15日以降の年度期間から発効する。未印刷または印刷可能な年度財務諸表については、予想に基づいて早期に採用することを許可する。経営陣は現在、この基準が会社の財務諸表に及ぼす影響を評価している。
最近、様々な他の会計基準と解釈が発表され、これらの基準と解釈は、私たちの財務状況、運営、あるいはキャッシュフローに実質的な影響を与えないと予想される。
3. 現金、現金等価物、短期投資
2023年12月31日現在、2023年および2022年12月31日までに現金、現金等価物、短期投資に分類された証券の概要は以下の通り(千単位)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| | | 未実現総額 | | |
| 原価を償却する | | 収益.収益 | | 損 | | 公正価値 |
| 現金と現金等価物： | | | | | | | |
| 現金 | $ | 2,829 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 2,829 | |
| 貨幣市場基金 | 18,641 | | | — | | | — | | | 18,641 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 現金と現金等価物の合計 | 21,470 | | | — | | | — | | | 21,470 | |
| 短期投資： | | | | | | | |
| アメリカ政府が支持する機関債券 | $ | 101,892 | | | $ | 235 | | | $ | (34) | | | $ | 102,093 | |
| 商業手形 | $ | 49,630 | | | $ | 41 | | | $ | (17) | | | $ | 49,654 | |
| 資産支援証券 | 8,628 | | | 2 | | | (5) | | | 8,625 | |
| | | | | | | |
| アメリカ国債 | 2,455 | | | 2 | | | — | | | 2,457 | |
| 短期投資総額 | 162,605 | | | 280 | | | (56) | | | 162,829 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 現金、現金等価物、投資総額 | $ | 184,075 | | | $ | 280 | | | $ | (56) | | | $ | 184,299 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| | | 未実現総額 | | |
| 原価を償却する | | 収益.収益 | | 損 | | 公正価値 |
| 現金と現金等価物： | | | | | | | |
| 現金 | $ | 11,827 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 11,827 | |
| 貨幣市場基金 | 84,313 | | | — | | | — | | | 84,313 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 現金と現金等価物の合計 | 96,140 | | | — | | | — | | | 96,140 | |
| 短期投資 | | | | | | | |
| 商業手形 | $ | 25,336 | | | $ | 6 | | | $ | (51) | | | $ | 25,291 | |
| 社債 | 1,000 | | | — | | | (1) | | | 999 | |
| アメリカ政府が支持する機関債券 | 1,487 | | | — | | | (8) | | | 1,479 | |
| | | | | | | |
| 短期投資総額 | 27,823 | | | 6 | | | (60) | | | 27,769 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 現金、現金等価物、投資総額 | $ | 123,963 | | | $ | 6 | | | $ | (60) | | | $ | 123,909 | |
現金等価物は購入時の原始納期が3ヶ月以下の通貨市場基金からなり、帳簿金額は公正価値の合理的な近似値である。私たちは金融と商業機関の質の高い証券に現金を投資する。これらの証券は公正価値に従って勘定し、公正価値は随時得られる市場情報に基づいて、収益と損失を著者らの貸借対照表上の株主権益内の累積他の全面収益(損失)に計上することを実現していない。我々は特定の識別方法を用いて有価証券販売の実現済み損益金額を決定する。実現した損益は取るに足らず、他の収入、純額、経営報告書、全面赤字に計上されている。
2023年12月31日現在、2023年、2022年12月31日までに保有するすべての短期売却可能証券の契約満期日はいずれも下回っている1年それは.私たちの販売可能な証券は定期的な減価審査を受けなければならない。債務証券の公正価値がその帳簿コストよりも低い場合には、減値と考えられ、この場合、さらに投資を検討して、一時的な減値ではないかどうかを決定する。非一時的な減価について投資を評価する際には、公平な価値がコストベースよりも低い時間と程度、発行者の財務状況およびその任意の変化、売却意向、およびそのコストベースを回収する前に投資を売却することが要求される可能性が高いかどうかを考慮する。もし一つの投資が非一時的な減値や信用損失の影響を受けた場合、運営と全面損失報告書を通じてその公正な価値に減記し、その価値を投資の新しいコスト基礎として確立する。2023年12月31日、2023年、2022年まで、私たちの未実現損失は実質的ではありません。2023年12月31日、2023年12月31日、2022年12月31日まで、私たちの売却可能な証券は一時的な減価以外に減値が発生していないことを確定しました違います。投資は一年以上連続して赤字を達成していない状態です。したがって，これらの投資は期日まで保持したり，公正価値を回収する予定である可能性が高いと考えられる.
我々の予想信用損失モデル下のプログラムによると、私たちのポートフォリオにおける未実現損失の評価を含めて、我々の有価証券のいかなる未実現損失も信用に帰することはできないので、私たちはあると結論した違います。Tは2023年12月31日と2022年12月31日までのこれらの証券の信用損失準備金を記録している。
4. 公正価値計量
公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。
評価技術投入の三級階層構造の簡単な概要は以下の通りである
一級株式推定値は、同じ資産または負債に対するアクティブ市場の見積もりに基づいており、報告日にいつでも入手できます
第2レベルとは、第1レベル以外の直接的または間接的に観察可能な投入に基づいて行われる、同様の資産または負債の見積もり、非アクティブな市場のオファー、または実質的に全資産または負債期間内に観察可能または観察可能な市場データによって確認されることができる他の投入を意味する
レベル3-市場データがほとんどないかほとんどない観察できない入力に基づいて推定値を評価するには、私たち自身の仮説を立てる必要があります。
次の表は、公正価値システム内で階層的に定期的に計量または開示されている金融資産および負債の公正価値を示している(千単位)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| 公正価値 | | レベル1 | | レベル2 | | レベル3 |
| 資産： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 18,641 | | | $ | 18,641 | | | $ | — | | | $ | — | |
| アメリカ政府が支持する機関債券 | 102,093 | | | — | | | 102,093 | | | — | |
| 商業手形 | 49,654 | | | — | | | 49,654 | | | — | |
| 資産支援証券 | 8,625 | | | — | | | 8,625 | | | — | |
| アメリカ国債 | 2,457 | | | — | | | 2,457 | | | — | |
| | | | | | | |
| 合計する | $ | 181,470 | | | $ | 18,641 | | | $ | 162,829 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| 負債： | | | | | | | |
| 出国費派生負債 | $ | 675 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 675 | |
| 合計する | $ | 675 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 675 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 合計する
公正価値 | | 第1級 | | 2級 | | 第3級 |
| 資産： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 84,313 | | | $ | 84,313 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 商業手形 | 25,291 | | | — | | | 25,291 | | | — | |
| アメリカ政府が支持する機関債券 | 1,479 | | | — | | | 1,479 | | | — | |
| 社債 | 999 | | | — | | | 999 | | | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 合計する | $ | 112,082 | | | $ | 84,313 | | | $ | 27,769 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| 負債： | | | | | | | |
| 出国費デリバティブ | $ | 1,656 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,656 | |
| 合計する | $ | 1,656 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,656 | |
活発な市場でオファーがあれば、証券は1級に分類されます。通貨市場基金を1級に分類します。特定の証券の見積もりがない場合は、基準収益率、報告された取引、ブローカー/取引業者の見積もり、発行者の利差を使用して公正価値を推定します。米国政府が支援する機関債券、米国債、社債、商業手形、資産支援証券をレベル2に分類します。場合によっては、評価、証券または派生負債の投入活動が限られている場合や透明性が低い場合には、定義され議論されている2018年の脱退費用と2022年の脱退費用のような場合があります付記10.派生負債，クラス3に分類される.
短期的性質のため、貸借対照表に反映される現金等価物、短期投資、売掛金、前払い費用およびその他の流動資産、売掛金および売掛金の帳簿価値は、2023年12月31日、2023年12月31日、2022年12月31日の公正価値に近い。
我々の予想信用損失モデル下のプログラムによると、私たちのポートフォリオにおける未実現損失の評価を含めて、我々の有価証券のいかなる未実現損失も信用に帰することはできないので、私たちはあると結論した違います。Tは2023年12月31日と2022年12月31日までのこれらの証券の信用損失準備金を記録している。
債務公正価値
私たちの定期ローン手配によると、元金を返済していない金利は変動しています。したがって、定期ローン手配の帳簿価値は2023年12月31日と2022年12月31日の公正価値に近いと考えられる。参照してください付記9.借金負債公正価値を推定するための第2レベル投入に関する説明。
将来の特許使用料販売に関する繰延特許権使用料義務の帳簿価値は、2023年12月31日現在の公正価値に近く、将来の特許使用料と予想Kyowa麒麟株式会社(KKC)が協定の有効期間内に我々に支払う将来の特許権使用料と商業化マイルストーンの現在の推定に基づいている。参照してください注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務負債公正価値を推定するための第3レベル投入に関する説明。
5. 棚卸しをする
2023年12月31日現在、2023年、2022年までの在庫には、以下が含まれています(千単位)：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 2023年12月31日 | | 2022年12月31日 |
| 原料.原料 | | $ | 22,920 | | | $ | 22,299 | |
| Oracle Work in Process | | 24,582 | | | 5,324 | |
| 完成品 | | 1,985 | | | 723 | |
| 合計する | | $ | 49,487 | | | $ | 28,346 | |
| 報告は以下のとおりである | | | | |
| 在庫品 | | $ | 12,448 | | | $ | 3,282 | |
| 在庫、非流動 | | 37,039 | | | 25,064 | |
| 合計する | | $ | 49,487 | | | $ | 28,346 | |
在庫以外に、前払いの商業製造費があります23.21000万ドルと300万ドルです13.62023年12月31日と2022年12月31日まで、それぞれ2.5億ドルで、前払い#ドルを含む第三者契約製造組織への事前支払いが含まれている4.21000万ドルとゼロ12月31日まで、2023年、2022年までに、12ヶ月後に在庫に転換する予定です。
6. 収入.収入
2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの年間総収入は以下の通り(千単位)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | | | |
| 2023 | | 2022 | | 2021 | | | | | | | |
| 製品の売上、純額： | | | | | | | | | | | | | |
| IBSRELA | $ | 80,062 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | | | | | | | | | |
| XPHOZAH | 2,464 | | | — | | | — | | | | | | | | | |
| 製品総売上高 | 82,526 | | | 15,600 | | | — | | | | | | | | | |
| 許可収入 | 35,809 | | | 35,031 | | | 5,013 | | | | | | | | | |
| 製品供給収入 | 6,121 | | | 1,527 | | | 907 | | | | | | | | | |
| 協力開発収入 | — | | | — | | | 4,177 | | | | | | | | | |
| 総収入 | $ | 124,456 | | | $ | 52,158 | | | $ | 10,097 | | | | | | | | | |
2023年12月31日と2022年12月31日までの年間で、以下の顧客からの収入が私たちの総収入の10%以上を占め、総収入に占める割合は以下の通りです
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 十二月三十一日までの年度 |
| | | | | 2023 | | 2022 |
| 生物嶺製薬有限責任会社 | | | | | 26.3 | % | | — | % |
| 枢機卿は健康である | | | | | 21.6 | % | | 23.1 | % |
| アメリカのベルゲン製薬会社は | | | | | 20.9 | % | | 26.8 | % |
| マケソン社 | | | | | 17.2 | % | | 21.6 | % |
可変対価を構成する各種類ごとの割引と手当の活動と期末準備金残高は以下の通り(千で計算)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 割引と払い戻し | | リベート、卸売業者、GPO費用 | | 共済制と返品 | | 合計する |
| 2021年12月31日現在の残高 | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | |
| 条文 | 825 | | | 2,721 | | | 2,502 | | | 6,048 | |
| 信用/支払い | (683) | | | (1,277) | | | (1,244) | | | (3,204) | |
| 2022年12月31日現在の残高 | 142 | | | 1,444 | | | 1,258 | | | 2,844 | |
| 条文 | 5,341 | | | 15,365 | | | 10,629 | | | 31,335 | |
| 信用/支払い | (5,005) | | | (12,575) | | | (7,971) | | | (25,551) | |
| 2023年12月31日現在の残高 | $ | 478 | | | $ | 4,234 | | | $ | 3,916 | | | $ | 8,628 | |
今期記録の前期経費の調整は実質的ではない。
7. 協力と許可協定
Kyowa麒麟株式会社(Kyowa麒麟)
2017年11月、Kyowa麒麟と独占許可協定(2017 Kyowa麒麟協定)を締結し、協定によると、Kyowa麒麟に独占許可を付与し、癌を含まずに心腎疾患や条件を治療するためのTenapanorを含む特定のNHE 3阻害剤の開発および商業化を可能にした。我々は日本以外の地域でTenapanorを使用する権利を保持し，日本でTenapanorを使用する権利も保持している。2017年のKyowa麒麟協定によると、Kyowa麒麟は日本のすべての許可の適応開発と商業化Tenapanorによるすべてのコストと支出を担当している。2017年の“京華麒麟協定”の有効期間全体で、Kyowa麒麟の開発と商業化のためのTenapanor薬物物質の提供を担当し、Kyowa麒麟が特定の条件下でTenapanor薬物物質を製造する選択権を行使できることを前提としている。2022年10月には，Kyowa麒麟と“商業供給協定”を締結し，さらにTenapanor薬物物質の商業供給における双方の義務を明らかにした(“2022年Kyowa麒麟供給協定”)。以下の文のタイトルの下に述べる収入を繰り越すKyowa麒麟から前払いを受け、Kyowa麒麟の需要を満たすためのTenapanor薬物物質の製造に使用されている
私たちは会計基準更新(ASU)2014-09号に基づいてこれらの計画を評価した取引先と契約した収入(主題606)および関連修正案(ASC 606)は、契約相手のKyowa Kirinが顧客であると結論付けた。2017年Kyowa麒麟協定の条項によると、受け取りました $30.02000万ドルの前払い許可料は、プロトコル実行時に収入として確認された。我々の評価によると、経営陣は2017 Kyowa麒麟協定開始時にライセンスと製造供給サービスが実質的な履行義務であることを決定しているため、履行義務ごとに異なる
私たちには最大の権利があるかもしれません $55.0開発と規制のマイルストーンの総数は2000万ドルです35.02023年12月31日現在、1.5億ドルを受け取り、収入として確認されている。人民元を獲得する資格があるかもしれません8.530億ドルは商業化のマイルストーンに使われています約10億ドルです60.32023年12月31日の通貨レートで計算され、償還費用には、合意期間全体に製品と純売上高を供給する特許権使用料の合理的な管理費用が加算されます。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の特許権使用料および商業マイルストーン支払いに基づいて、特許権使用料および販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。残りのマイルストーン支払いに関連する可変対価格は2023年12月31日に完全に制限されている
2022年4月には、2017年の“Kyowa麒麟協定”(“2022改正案”)第2改正案に署名した。“2022年改正案”の条項によると、私たちはKyowa麒麟と日本で高リン血症を治療するTenapanor純売上高が私たちに支払う特許権使用料を下げることに同意した。日本で初めて商業販売されてから2年以内に、特許権使用料は高い十数桁から低い2桁に低下し、残りの特許使用料期間内に中央桁に低下する。中で議論したように注8.将来の特許使用料の販売に関する繰延特許使用料義務我々は、2017 Kyowa麒麟協定によって受信可能な将来の商業マイルストーンおよび特許権使用料に基づいて、特許権使用料および販売マイルストーン権益買収プロトコルに基づいてHealthcare Royalty Partners IV，L.P.に送金する。Kyowa麒麟は特許使用料を下げる代価として、最高$を追加で支払うことに同意しました40.01億ドルは以下の時間で支払うべきです二つ1回目の支払いは，Kyowa KirinがTenapanorの上場承認申請を厚生労働省(MHLW)に提出した後に満了し，第2支払いは，Kyowa Kirinが規制機関の承認を受けた高リン血症に対する日本市場Tenapanorの後に満了し，両支払いとも2023年9月30日に発生した
2022年10月、Kyowa麒麟はTenapanorに成人CKD患者の透析期間中の高リン血症の改善を求め、Kyowa麒麟が合計$を支払ってくれた新薬申請(NDA)を厚生労働省に提出したと発表した35.02022年改正案によると、マイルストーンの支払いと支払い金額は100万ドル。私たちは2022年第4四半期にこれらの支払いを受け取り、私たちの運営報告書と全面収益(赤字)に許可収入として記録しました。
2023年9月，透析中のCKD成人患者の高リン血症を改善するためのNDAがKyowa麒麟から厚生労働省の承認を得たことが発表され，Kyowa麒麟は合計$を支払ってくれた30.02022年改正案によると、マイルストーンの支払いと支払い金額は100万ドル。私たちは2023年10月にこれらの支払いを受け取り、2023年9月30日までの3ヶ月間、運営報告書の許可収入と総合収益(損失)として記録した。
2023年12月31日，2022年，2021年12月31日までの年間で確認した30.0百万、$35.0百万ドルと$5.0改訂された2017年の“Kyowa麒麟協定”によると、許可収入は100万ドル
2023年12月31日，2022年，2021年12月31日までの年間で確認した6.1百万、$1.5百万ドルと$0.92017年のKyowa麒麟協定によると、製品供給収入はそれぞれ100万ドル。
復星医薬実業発展有限公司(復星国際医薬)
二零一七年十二月、吾らは復星国際医薬と独占許可協定(復星国際協定)を締結し、中国の高リン血症及び過敏性腸症候群-Cを治療する薬物の開発、商業化及び流通を行った。我々はASC 606に基づいてこれらの手配を評価し、契約相手側復星国際製薬が顧客であると結論した。復星国際協定の条項によると、私たちは受け取りました $12.0前払い許可料は，この費用が協定調印時に収入として確認された。私たちの評価によると、ライセンスと製造供給サービスは、合意開始時に材料履行義務を代表することが決定されているため、履行義務ごとに異なる
私たちは最高到達可能性を得る権利があるかもしれません $113.0100万ドルのうち8.0百万ドルは収入とドルで確認されました5.02023年12月31日までに100万ドルと3.02024年1月に100万ドルを受け取り、精算コストに合理的な製品供給管理費用と純売上高の分級使用料を加えて、10代から10代までの範囲です 20%です。余剰開発マイルストーン支払いに関連する可変対価格は2023年12月31日に完全に制限されている。
2023年7月、著者らは国家医薬品監督管理局中国薬品評価センターが成年慢性腎不全血液透析患者の血中リン制御状況に対して非特許評価を行ったことを発表した。この受け入れは$を引き起こしました2.0復星国際協定の条項に基づいて、私たちに百万ドルのマイルストーン支払いを支払います。私たちは2023年第3四半期にこのお金を受け取り、2023年9月30日までの3ヶ月間に運営報告書の許可収入と全面赤字に計上した。2023年10月、米国FDAは、リン酸塩接着剤に対する反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐性のない患者に対する補充治療として、成人慢性腎臓病透析患者の血中リンレベルを低下させることをXPHOZAHに承認したと発表した。これは追加的な$を引き起こしました3.02024年第1四半期に受け取った復星国際協定条項によると、100万件の記念碑的な支払いが支払われています。また，2023年10月には，復星国際製薬会社が香港衛生署から過敏性腸症候群(IBS−C)治療のためのチナパノの発売申請を承認したことを発表した。
2023年12月31日までの年間で確認しました5.0復星国際協定によると、許可収入は百万ドルだ。2022年12月31日と2021年12月31日までの数年間で注釈複星国際協定に基づいて重大な収入を確認する
ナイト治療会社(ナイト)
2018年3月、高リン血症およびIBS−Cのテナパノのカナダでの開発、商業化、流通のためのナイト治療会社と独占ライセンス契約(ナイトプロトコル)を締結した。我々はASC 606に基づいてこのスケジュールを評価し，契約相手側Knightはクライアントであると結論した.私たちの評価によると、ライセンスと製造供給サービスは合意開始時の重大な履行義務であることが確認されているため、履行義務ごとに異なる。
騎士協定の条項によると、私たちは1部を受け取りました $2.32018年3月、100万回の一括払いでは返金できず、最大カナダドルの追加開発と商業化マイルストーン支払いを受ける資格がある可能性があります22.2千万ドル、約百万ドルです16.72023年12月31日の通貨レートで計算すると百万ドルです0.72023年12月31日現在、100万ドルを受け取り、収入として確認されている。合意期間全体で中央値から1桁から20桁以下の特許権使用料を取得する資格と，製造サービスの移行価格を取得する資格がある. 余剰開発マイルストーン支払いに関連する可変対価格は2023年12月31日に完全に制限されている。
2023年12月31日2022年2021年までの数年間で注釈騎士契約に基づいて相当な収入を確認した。
メティス治療会社(METIS)
2023年4月、我々は、Ardelyxが発見および開発したすべての治療分野のためのTGR 5アゴニスト化合物の組み合わせを開発し、商業化する独自の世界的許可協定(メイティス合意)をメティス治療会社と達成した。我々は、ASC 606に基づいてこのスケジュールを評価し、契約相手の方メイティスが顧客であると結論した。私たちの評価によると、私たちはライセンスが合意の開始時に実質的な履行義務であると判断した。
メイティス合意の条項によると、私たちは1部を受け取った $0.82023年4月に100万件の返金不可能なお金を一度に支払い、最高の価値を得る資格がある可能性があります243.0百万ドルです。私たちは合意期間全体で中央値から1桁までの印税を受ける資格があります。 残りの開発と商業化マイルストーン支払いに関する可変対価は2023年12月31日に完全に制限されている。
2023年12月31日までの年間で確認しました0.8ライセンス交付時には、メイティス協定に従って許可収入の百万ドルが支払われる。
アスリーカン(AstraZeneca AB)
2015年6月、私たちはアスリコンと終了協定(アスリコン終了協定)を締結し、この合意に基づいて、アスリコンに(I)将来の特許権使用料を支払うことに同意し、特許権使用料税率は10私たちまたは私たちの許可者がTenapanorまたは他のNHE 3製品を販売する純売上の割合、および(Ii)20Tenapanorまたは他のNHE 3製品の開発および商業化の権利を許可または他の方法で提供することを選択した場合、新しいパートナーから受信された非特許権使用料収入の%は、最大で$に達する75.0(I)と(Ii)の合計は百万元である.2023年12月31日までに$を確認しました27.6百万ドル75.0100万ドルは、私たちの経営報告書と全面収益(赤字)で他の収入コストと記されています。2023年12月31日，2022年，2021年12月31日までの年間で確認した12.4百万ドルとドル3.6百万ドルと$1.0それぞれアスリーカン終了合意に関する他の収入コストとした
収入を繰り越す
以下の表は、本報告に記載されている期間の当期および非当期繰延収入残高の変化を示しており、これらの変化は、2017年の“Kyowa麒麟協定”(千)によるものである
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023 | | 2022 |
| 現在のところ | | 当面ではない | | 現在のところ | | 当面ではない |
| 1月1日の残高は | $ | 4,211 | | $ | 9,025 | | $ | — | | $ | 4,727 |
| 製品の前払いとして領収書を発行した金額 | 1,547 | | 5,629 | | 250 | | 8,259 |
| 製品供給確認のための収入減少 | (4,586) | | — | | — | | — |
| 今後12ヶ月以内に確認された金額を再分類します | 6,010 | | (6,010) | | 3,961 | | (3,961) |
| 12月31日までの残高 | $ | 7,182 | | $ | 8,644 | | $ | 4,211 | | $ | 9,025 |
8. 将来の特許使用料の販売に関する繰延特許権使用料義務
2022年6月、Healthcare Royalty Partners IV，L.P.(HCR)と特許使用料と販売マイルストーン権益買収協定(HCR協定)を締結した。HCR協定の条項によると、HCRは最高#ドルを支払うことに同意しました20.0Kyowa麒麟との2017年のライセンス契約(改訂)によると、Kyowa麒麟の日本における高リン血症に対するTenapanorの純売上高に基づいて計算される特許権使用料支払いと商業マイルストーン支払い(総称して特許権使用料利息支払い)を取得する。HCRは特許使用料の利息を売る代償として#ドルを支払ってくれました10.0百万の前金、私たちは1ドルを受け取る資格があります5.0Kyowa Kirinは規制部門の日本高リン血症市場Tenapanorの承認を得たため、100万ドルと別のドルを支払った5.02025年末までに、京華麒麟の日本での純売上高は一定の年間目標水準を超えている。
2023年9月，Kyowa Kirinが透析中の成人慢性腎症患者の高リン血症を改善するためのTenapanor新薬申請を厚生労働省から承認され，$を得る権利があることを発表した5.0HCR協定の条項に基づいて1000万ドルを支払う。私たちは2023年10月にこのお金を受け取った。
HCRプロトコルは、双方の合意が終了するまで有効であり、慣例的な陳述および保証および慣例肯定および否定契約を含むが、これらに限定されるものではないが、日本での起訴、保守、弁護および特定の特許権の執行に関する要求、2017 Kyowa麒麟協定に従って当方が支払うべき任意の印税利息支払いの許容、免除または減少する能力の制限、印税利息支払い、2017 Kyowa麒麟協定または特定の特許の任意の留置権の作成または生成の能力、または2017 Kyowa麒麟協定に記載されている分野および地域の特定の特許を販売、許可または譲渡する能力を含む。
また、HCRプロトコルには慣用的な違約事件が掲載されており、吾らはこのような事件についてHCR及び関連側が違約事件によって被った任意の損失について賠償責任を負うことができるが、指定された責任上限に制限されなければならない。HCRプロトコルによれば、他の事項を除いて、HCRプロトコルに含まれる任意の陳述および保証がすべての実質的な側面で真実で正しくないことが証明された場合、締結時に、私たちはHCRプロトコルの下での任意の契約に違反し、ある違反に関連する特定の救済期間の制限の下で、2017 Kyowa麒麟協定の下で、印税利息支払いに重大な悪影響を及ぼす可能性がある任意の方法で違約または違約し、2017 Kyowa麒麟協定は場合によっては終了するか、または私たちまたは私たちの資産はある法的手続きの影響を受ける。あるいは私たちは債務が満期になった時に借金を返済できない。
これは1ドルです10.02022年6月にHCRから受け取った前金は100万ドル5.02023年10月に受信した100万件の支払いは、将来の特許権使用料(繰延特許権使用料義務)の売却に関連して、繰延特許権使用料義務として当社の貸借対照表に記録されています。2017 Kyowa麒麟合意での継続製造義務により、収益を推定債務に計上しているため、この手配により稼いだ特許権使用料を非現金特許権使用料収入と確認した。非現金利息支出は、HCRプロトコルの有効期間内に実際の利息方法を使用して確認され、この方法は、推定金額と、将来Kyowa麒麟から徴収される特許使用料支払いの時間とに基づいて得られた推定金利に基づく。販売の一部として約$を生み出しました0.4取引コストは、繰延特許権使用料債務とともに、実際の利子法により“HCRプロトコル”の推定寿命内に非現金利息支出として償却される。将来の特許使用料はKyowa麒麟が送金してくれるため、その後私たちからHCRに送金され、繰延特許権使用料義務の残高はHCR協定の有効期限内に有効に返済される。多くの要素が繰延特許権使用料債務の公正価値に重大な影響を与える可能性がある。これらの要因には、2017年のKyowa麒麟協定によれば、将来Kyowa麒麟が受け取る可能性のある特許使用料の金額及び時間、介護基準の変化、競合製品の発売、製造又はその他の遅延、知的財産権の問題、政府衛生当局が薬品使用に制限を加える有害事象、外国為替レートの大きな変化、Kyowa麒麟からHCRへの送金の特許権使用料がドルで支払われるため、Kyowa麒麟製品の基礎販売が円で行われていること、その他Kyowa麒麟が支払う特許使用料の減少を招く可能性がある事件や場合、これらの事件や状況は我々の制御範囲内ではないが、これらのすべては、繰延特許使用料債務の有効期間内の非現金特許権使用料収入および非現金支払利息支出の減少につながるだろう。我々は、Kyowa麒麟の推定特許使用料支払いを定期的に評価し、このような支払いの金額や時間が最初の推定と大きく異なる場合には、推定金利や繰延特許権使用料債務に関する償却を前向きに調整する。2023年12月31日現在、負債を償却するための有効金利は34.7%です。2023年12月31日と2022年12月31日までの年間で，約2万人を確認した3.91000万ドルと300万ドルです1.7それぞれ繰延特許使用料義務に関する非現金利息支出である。2023年12月31日までに受け取りました違います。Kyowa麒麟から支払う特許権使用料のため、繰延特許権使用料義務は減少し始めていない。
9. 借金をする
Solar Capitalと西部連合銀行の融資協定
2018年5月、Solar Capital Ltd.と西聯銀行(総称して2018年融資者と呼ぶ)と融資·保証協定(改訂日は2020年10月9日、2021年3月1日、2021年5月5日、2021年7月29日)を締結した(2018年融資協定)。2018年のローン協定は#ドルまでのローンスケジュールを規定しています50.0百万、満期日は2022年11月1日(2018年ローン)。2022年までのローンの締め切りは、以下のように、私たちの借金#ドル25.02018年のローンの元金は100万ドルを支払い、私たちはその時全額返済しました。
中で議論したように付記10.派生負債2018年のローン契約について、私たちは合意に達し、この合意に基づいて、私たちは$を支払うことに同意しました1.5場合によっては現金(2018年の退場料)が支払われます。2018年ローンが2022年2月に全額返済された後、2023年10月まで、我々の2018年の返金費の債務は返済されておらず、私たちは米国FDAの承認を得て、XPHOZAHは慢性腎臓病を有する成人透析患者の血中リンを低下させ、リン酸塩接着剤に対する反応不足または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に不耐性の追加治療として使用することができる。これは2018年の貸手に2018年の退場料を支払う義務をトリガし、その後、2023年10月に2018年の退場料を支払いました。
SLR投資会社ローン契約
2022年2月23日(締め切り)に、担保代理(代理)であるSLR投資会社および2022年融資協定に記載されている貸主(総称して2022年融資機関と総称する)と融資·担保協定(2022年融資協定)を締結した。2022年ローン協定はその後、2022年8月(第1修正案)と2023年2月(第2改正案)で改正された。私たちの結論は、第1の修正案と第2の修正案は2022年の融資協定の修正だ。第1修正案と第2改正案により修正された2022年融資協定は、優先担保融資手配を規定し、金額は1ドルとなっている27.5百万ドル(定期A期ローン)は成約日に資金を提供し、追加で$を支払う22.5(I)我々がXPHOZAHに対する米国FDAの秘密保持協定の承認を2023年11月30日までに取得し、(Ii)2022年ローン協定に記載されているいくつかの製品収入マイルストーン目標(条項Bローン、および期限Aローン、すなわち2022年オリジナルローン)を達成した場合。2022年A期ローン資金は、2018年ローン機関の2018年ローン返済に使用される
2023年10月17日、2022年融資契約の第3修正案(第3修正案)を2022年融資者と締結した。第3の修正案は、他の事項に加えて、(1)ドルを追加的に抽出する選択権を提供してくれた50.0約束資本は、B期ローンを抽出したことを前提として、2024年3月15日までに百万ドル(C期限ローン)を達成し、(2)最大$を追加的に抽出してくれました50.02026年12月31日までに、未承諾資本が100万ドルに達し、代理人投資委員会の承認(期限Dローンおよび期限A、BとCローン、すなわち2022年の4つのローン)が待たれる。私たちの結論は、第3の修正案は2022年の融資協定の修正であり、それに応じて計算を行ったということだ。2024年3月15日のオプション満了前に、XPHOZAHのビジネススタートをさらにサポートするために、C期ローンを抽出することを決定したことをエージェントに通知する予定です
第3修正案によると、この4つの2022年ローンの満期日は2027年3月1日だ。A期ローンとB期ローンの金利はそれぞれ7.95%にSOFR値を追加すると等しい0.022%CME Term Sofr管理者がCME Term Sofr管理者サイトで発表した1ヶ月間のCME Term Sofr基準金利に加えて、SOFR下限は1つは百分率。C期ローンとD期ローンの金利はそれぞれ4.25%にSOFR値を追加すると等しい0.022%CME Term Sofr管理者がCME Term Sofr管理者サイトで発表した1ヶ月間のCME Term Sofr基準金利に加えて、SOFR下限は4.7%.
また、2022年の4つのローンに対して利息のみを支払う期限を2026年12月31日に延長することが許可され、B期ローン金額が#ドルであることが決定したときに発効します22.5百万ドルです。2023年10月、XPHOZAHのビジネス開始を支援し、B期ローンの収益を受けるために、B期ローンを抽出することを決定する通知をエージェントに発行しました
私たちは$を支払う義務がある0.2A期ローン終了時には、$の支払いが義務付けられています0.1B期ローンの融資日は100万ドル。私たちは$を支払う義務がある0.3(1)C期融資の融資日、(2)2024年3月15日、および(3)B期融資の2024年3月15日またはそれまでの前金、再融資、代替または置換。また、私たちは支払う義務があります0.5私たちが要求し、代理店の投資委員会によって承認された場合、D期限ローン約束の元の元本総額の%は、(1)D期限ローンの資金、(2)私たちが要求し、2022貸手がD期限ローン約束の前日を提供する場合、および(3)貸主がD期限ローン約束を提供することを要求および2022貸金者が提供する場合、償却日または直前の日または前に前払い、再融資、代替または代替C期限ローンを提供する。
以下の金額に相当する最終料金を支払う義務があります4.954つの2022年ローンの原始元本総額の%は、これらのローンが満期日の中で最も早く出現した時間を限度として、4つの2022年ローンの加速、および早期返済、再融資、代替または置換という4つの2022年ローンを加速する。
私たちは自発的に4つの2022年の融資下のすべての未返済金を前払いすることができますが、前払い保険料は(I)です32024年10月17日までに前払いした4つの2022年ローン未返済元金の割合、(Ii)22022年10月17日~2025年10月17日(2025年10月17日を含む)までに前払いするなど、元金未返済の4つのローンの割合、または(Iii)12025年10月17日以降から満期日までに前払いすると、2022年の4つのローンで元金が返済されていない%を占める。この4つの2022年の融資は基本的に私たちの知的財産権といくつかの他の慣行を除いて、私たちのすべての資産を担保にしている。また，中で述べたように付記10.派生負債2022年の元のローンについて、私たちは合意に達し、この合意に基づいて、私たちは支払い金額が22022年のオリジナルローンの%(2022年の退場料)を提供します。2022年のローンの早期返済や終了にもかかわらず、2022年の退場料は満期になる10成約日からの年数。
改訂された“2022年ローン協定”には、通常の陳述および保証、および財務報告および保険に関する要求、ならびに私たちの業務または財産の処理、私たちの業務ラインの変更、清算または解散、任意の支配権取引、任意の他のエンティティとの合併または合併または買収の他のエンティティのすべてまたはほぼすべての株式または財産の買収、追加の債務の発生、吾などの財産に対する留置権の生成、任意の配当金または他の配当金の支払い(配当金のみまたは配当金の償還を除く)の能力の制限が含まれている。私たちは私たちの現金と現金同等物が80%以下であることを許さないことに同意する80当社が任意の製品を販売して得られた純収入の任意の期間の未返済4項目2022年定期融資残高のパーセンテージ)は、過去6項目(6月ごとに計算すると、月ごとにテストして、60%を超えない(602022年に返済されていない4つのローン残高のうち4%)。
また、改正された2022年ローン協定には、代理人が2022年ローン協定の下での債務の即時満期と対応をもたらす権利があり、私たちと私たちの4つの2022年定期融資の担保に対して、私たちの現金を含む救済措置を行使する権利が含まれている。2022年ローン協定によると、例えば(その他の事項を除く)吾等は2022年ローン協定に基づいて金を支払うことができなかった、吾等は2022年ローン協定の下で私たちの任意の契約に違反し、ある違反行為に関する特定の救済期限の規定の下で、いくつかの貸主確定に重大な不利な変化が発生する、吾などの資産はある法的手続きの影響を受け、例えば破産手続き、吾などは満期債務を返済できない、あるいは吾などは第三者と締結した契約を履行できなかったが、これらの契約は負債所有者がそのような債務の返済を加速することを許可したり、私などに重大な不利な変化をもたらす可能性があり、違約事件が発生する。違約事件発生時と違約期間中、付加的な違約金利は等しい4年利率は2022年ローン協定の下のすべての債務に適用されるだろう。2023年12月31日までの2022年の元ローン残高を非流動負債に分類しており、2027年1月から元金の返済を開始しているからである。私たちの結論は、元金返済速度の加速をもたらす可能性のある支出は手が届かないということだ。
2023年12月31日現在、2022年ローンに関する将来の支払い義務(利息支払いおよび2022年最終料金を除く)は以下の通り(千単位)
| | | | | |
| |
| 2024 | $ | — | |
| 2025 | — | |
| 2026 | — | |
| 2027 | 52,475 | |
| その後… | — | |
| 債務総額を償還する | 52,475 | |
| 差し引く：未償却割引と債務発行コスト | (912) | |
| 減算：最終料金の未付加価値 | (1,741) | |
| 長期債務 | 49,822 | |
| 差し引く：長期債務の現在部分 | — | |
| 長期債務，当期分を差し引く | $ | 49,822 | |
10. 派生負債
2018年の退場料
2018年5月、2018年ローン協定の締結について、私たちは合意に達し、この合意に基づき、支払いに同意しました1.5当社が任意の制御権変更取引が発生した場合や、我々は(I)米国FDAのXPHOZAHに対する承認および(Ii)IBSRELAに対する米国FDAの承認(2019年9月12日取得)(2018年払出料協定)を同時に取得し、当社は現金(2018年払出料)を支払う。2018年2月に2018年のローンを前倒しで支払ったにもかかわらず、2018年の退場料を支払う義務が2028年5月16日に満期になります。2018年の脱退費用は独立した派生商品であり、経常的な基礎の上で公正な価値で計算すべきであると結論した
2023年10月、我々は、リン酸塩接着剤に対する反応不足または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐性のない追加の治療として、慢性腎臓疾患(CKD)成人透析患者の血中リンを低下させるための米国FDAの承認を得た。これは2018年の融資機関に2018年の脱退費を支払う義務を引き起こし、その後、2023年10月にこの費用を支払いました。2018年の繰出料の推定公正価値は、派生負債として記録され、対応する貸借対照表上の計算すべき費用および他の流動負債に計上される。2018年の退場料の推定公正価値は、2023年12月31日と2022年12月31日までのゼロそして$1.2それぞれ100万ドルです
派生ツール負債が2022年12月31日に返済された公正価値は、割引現金流量分析を用いて決定され、公正価値システム内の第三級計量に分類され、私たちの推定値は重大な観察不可能な投入を使用しているからである。具体的には、派生ツールが公正価値を推定する際に含まれる主な仮定は、(I)潜在的ドルの可能性およびタイミングの推定を含む1.5米国FDAの承認により，2018年の貸手に100万ドルと，(Ii)割引率を支払ったが，この割引率は我々が見積もった債務コストに基づいており，現在のLIBORに基づいて調整した。
2022年の退場料
2022年2月、2022年のオリジナルローンの締結について、私たちは合意に達し、この合意に基づいて、私たちは金額を支払うことに同意しました2次の場合に資金を提供する2022年の元のローンの%(2022年の退場料)：(I)任意の支配権変更取引または(Ii)任意の製品の販売から得られる純収入は$以上です100.06(6)ヶ月(収入マイルストーン)ごとに測定し、毎月月末にテストを行う。期限Cと期限Dのローンには追加の払い戻し費は発生しない。2022年のオリジナルローンを早期返済または終了したにもかかわらず、2022年の退場料は2032年2月23日に満期になる。2022年の脱退費用は独立した派生商品であり、経常的な基礎の上に公正な価値で計上すべきであると結論した。2022年の出国費の推定公正価値は、派生負債として記録され、対応する貸借対照表の計算すべき費用および他の流動負債に計上される。2023年12月31日と2022年12月31日までの2022年の退場料の推定公正価値はドルである0.7百万ドルとドル0.4それぞれ100万ドルです
派生負債の公正価値は割引キャッシュフロー分析を用いて決定され、公正価値体系内の第三級計量に分類され、私たちの推定値は重大な観察できない投入を使用しているからである。具体的には、2022年の脱退費用由来負債の推定公正価値を計算する際に含まれる主な仮定は、(I)収入マイルストーンを達成する可能性と時間の推定と、(Ii)B期ローンに資金を提供する可能性とタイミングとを含み、これは、(A)米国FDAが2023年11月30日までに成人CKD透析患者の血中リンを制御することを承認したことと、(B)特定の製品収入マイルストーン目標の達成に依存する。2023年12月31日現在、2つの推定値をめぐる不確実性は解消されており、B期ローンが資金を獲得しているため、米国FDAは、2023年11月30日までに透析を受けたCKD成人患者の血中リンを制御するためのNDAを承認している。一般に，発生確率の増加や減少は，負債から派生する公正価値計測に方向的に類似した影響を与えると推定される10発生確率の増加(減少)%は重大な公正価値の変動を招くことはない。
公正価値階層構造第三級の経常計量を含む公正価値変化は、我々の経営報告書と全面収益(損失)報告書に他の収入純額として示されており、2021年12月31日、2023年、2022年、2021年までの年度の公正価値変動は以下のとおりである(千計)
| | | | | | | | | | | | | |
| 2023 | | 2022 | | |
| 1月1日の残高は | $ | 1,656 | | | $ | 698 | | | |
| 2022年には公正な価値に応じて出国費が加算されます | — | | | 375 | | | |
| 公正価値変動を推定する： | | | | | |
| 2018年の退場料 | 292 | | | 510 | | | |
| 2022年の退場料 | 227 | | | 73 | | | |
| 2018年の退場料支払い | $ | (1,500) | | | $ | — | | | |
| 12月31日の出国費由来負債の公正価値 | $ | 675 | | | $ | 1,656 | | | |
11. 賃貸借証書
経営性賃貸資産を入金しました三つ賃貸契約。私たちはすでに私たちの施設レンタルを評価し、テーマ842を採用した後に発効することを決定し、評価されたレンタルはすべて運営レンタルであることを決定した。私たちは、主題842に基づいて、サプライヤーおよび協力者との他の契約を評価し、以下に説明する施設レンタルを除いて、私たちの契約にはレンタルが含まれていないことを決定しました
2020年12月に締結された賃貸契約に基づいて、マサチューセッツ州ウォルザムにある施設の使用権運営賃貸資産を記録しました。レンタル開始日は2021年4月と5月です。2023年8月、賃貸物件の範囲を追加を含む賃貸契約修正案を締結しました4,247一平方フィートのオフィススペースです。ウォルザムのオフィススペースは2023年12月31日まで17,1112平方フィート、賃貸契約は2026年6月に満期になります。レンタル期間を延長する選択権があります1つはその他の内容5年ピリオド。この賃貸期間延長の選択権は、使用権資産と賃貸負債の計算に計上されておらず、当該選択権の行使は不確定であるため、不可能であると考えられる。1ドルを記録しました1.6ウォルザム賃貸借契約開始時の使用権資産とレンタル負債百万ドル、追加#ドル0.3賃貸改訂開始時、使用権資産と賃貸負債は百万ドルだった。
また、2008年9月に締結された賃貸契約に基づいて、カリフォルニア州フリーモントにある施設の使用権運営リース資産を記録しており、空間を増加させ、2025年3月まで延長するための複数回の改訂を経ている。事務空間は以下の部分からなる72,500二平方フィートです。私たちは現在フリーモントでのレンタルは2025年3月以降で、私たちは更新する権利がありません。2023年3月にChronus Health，Inc.(Chronus)と分譲契約を締結した。私たちはChronusに借りました21,644平方フィートの面積72,500平方フィートの建物の内部空間に、対応する外部支持空間と駐車場を加えます。分譲期間は2025年2月1日に満了する。分譲契約によると、吾らは長期資産減価合計#ドルを確認した0.42023年3月31日までの3ヶ月間、主にフリーモント施設使用権資産の減価を含み、これは、転貸空間の未割引の将来のキャッシュフローを測定することによって決定された。分譲賃貸契約は2023年4月に開始され、$と確認されました0.82023年12月31日までの年間の分譲収入は1，000，000ドルである。
2020年10月に締結された賃貸契約に基づいて、ウィスコンシン州ミルウォーキーにある施設の使用権運営賃貸資産を記録しました。レンタル開始日は2020年11月です。事務空間は以下の部分からなる4,768平方フィート、賃貸契約は2026年2月に終了する予定だ。私たちには選択する権利がある延伸するリース期間は1つはその他の内容5年制ピリオド。この賃貸期間延長の選択権は、使用権資産と賃貸負債の計算に計上されておらず、当該選択権の行使は不確定であるため、不可能であると考えられる。1ドルを記録しました0.4レンタル開始時、ミルウォーキーレンタルの使用権資産とレンタル負債は100万ドルです。
私たちのすべての賃貸契約は経営的賃貸契約で、どれもいつもの賃貸料上昇条項が含まれています。ある賃貸契約にはレンタル部分もあれば、非レンタル部分もある。私たちは、各個別のレンタル構成要素と、そのレンタル構成要素に関連する非レンタル構成要素とを、すべての基礎資産カテゴリの単一賃貸構成要素として計算することを選択しました
次の表は、貸借対照表に表示されている施設レンタルの他の詳細(千ドル単位)を提供します
| | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 施設 | 2023 | | 2022 |
| 使用権資産 | $ | 5,589 | | | $ | 9,295 | |
| | | |
| 賃貸負債の流動部分 | 4,435 | | | 3,894 | |
| 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | 1,725 | | | 5,855 | |
| リース総負債 | $ | 6,160 | | | $ | 9,749 | |
| | | |
| 加重平均残存寿命(年) | 1.6 | | 2.4 |
| 加重平均割引率 | 6.8 | % | | 6.8 | % |
私たちの経営報告書に計上されている業務費用のレンタル費用は以下の通りです(千で計算)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| レンタル費用を経営する | $ | 3,857 | | | $ | 4,257 | | | $ | 3,671 | |
| 賃貸経営のための現金 | $ | 4,481 | | | $ | 4,292 | | | $ | 3,438 | |
次の表は、2023年12月31日現在の我々の経営リース負債の未割引現金支払い義務(単位：千)：をまとめています
| | | | | | | | |
| 12月31日まで | | |
| 2024 | | $ | 4,715 | |
| 2025 | | 1,450 | |
| 2026 | | 329 | |
| | |
| その後… | | — | |
| 未割引経営賃貸支払総額 | | 6,494 | |
| 利子支出を計上する | | (334) | |
| リース負債総額を経営する | | 6,160 | |
| 差し引く：経営リース負債の現在部分 | | (4,435) | |
| 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | | $ | 1,725 | |
12. 株主権益
当社は2020年7月に、当社が発売、発行および販売する基本募集説明書を含む2020年8月に発効するS-3表登録説明書(2020登録説明書)を提出し、最高総発行価格は$とした250.0百万株普通株、優先株、債務証券、引受権証及び/又は単位は、時々1つ以上の発売形式で発売される；及び(Ii)目論見書補足資料は、吾等の発売、発行及び販売の最高合計発売価格$に達する100.0Jefferies LLC(Jefferies)との販売協定(2020年公開市場販売協定)によると、私たちは時々私たちの普通株のうち100万株を発行して販売することができ、“市場で製品を提供する”とみなされる可能性がある3.02020年公開市場販売協定に基づいて売却された普通株式販売総価格の%である。2021年12月31日までに販売しました23.3百万株、最高毛収入$を得ています100.02020年公開市場販売協定によると、加重平均株価$で4.30一株ずつです
2021年8月、吾らは2020年の登録説明書に基づいて追加の目論見書補充書類を提出し、吾等の発売、発行及び販売の最高合計発行価格は$とした150.0Jefferiesと締結した追加販売協定(2021年公開市場販売協定)によると、私たちは時々私たちの普通株のうち100万株を発行して販売するかもしれません。この合意によると、私たちは時々最高$を販売するかもしれません150.0ジェフリーを通じて私たちの普通株を100万株購入しました。2021年の公開市場販売協定によると、私たちは株の売却を要求された。“2021年公開市場販売協定”によると、ジェフリーは私たちの販売代理として、ガンダムを受け取ります3.0“2021年公開市場販売協定”に基づいて売却された普通株株式の販売総価格の%である。2023年3月までに最高毛収入$を受け取りました150.02021年公開市場販売協定によると、加重平均株価で約$1.571株当たり、それには15.5100万株の普通株から#ドルの総収益を得ました51.9100万ドル加重平均株価は約$3.352023年3月31日までの四半期内に。
当社は2023年1月に、当社が発売、発行および販売する基本募集説明書を含む2023年1月に発効するS-3フォーム登録説明書(2023年登録説明書)を提出し、最高総発行価格は$とした250.0百万株普通株、優先株、債務証券、引受権証及び/又は単位は、時々1つ以上の発売形式で発売される；及び(Ii)目論見書補足資料は、吾等の発売、発行及び販売の最高合計発売価格$に達する150.0ジェフリーと締結された販売契約(“2023年公開市場販売協定”)によると、私たちの普通株のうち100万株を随時発行·販売することができます。“2023年公開市場販売協定”によると、ジェフリーは販売代理として最高を得ることができます3.02023年公開市場販売協定により売却された普通株株式販売総価格の%である。2023年12月31日までの年間で販売しました16.8100万株の普通株で得られた総収益は$です70.0百万、加重平均販売価格は約$4.172023年公開市場販売協定によると、1株当たり。
13. 持分激励計画
2008年計画
私たちは、私たちの2008株式インセンティブ計画(2008計画)に基づいて、2014年6月に終了するまで、未来の奨励について、2008計画の下で返済されていないオプションの条項を管轄し続けているにもかかわらず、オプションを付与した。2008年計画では、取締役会によって従業員、取締役およびコンサルタントに奨励性および非制限的株式オプションおよび株式購入権を適宜付与することが規定されている。付与された株式オプションは一般に一定期間授与される4年授与の日から効力を発揮する.取締役会と株主が2014年計画を承認したため、2008年計画の下で将来奨励可能なすべての株式が2014年計画に移行され、以下に述べるように、2008年計画は終了した
2014年計画
2014年株式インセンティブ奨励計画(2014計画)は2014年6月18日から施行された。2014年の計画によると1.4各種の株式ベースの補償奨励によると、株式オプション、株式付加価値権(SARS)、制限株式奨励、サービスに基づく制限株式単位(RSU)奨励、業績に基づく制限株式単位(PRSU)奨励、繰延株奨励、繰延株式単位奨励、配当同値奨励、株式支払い奨励と業績奨励を含み、100万株の普通株を初歩的に予約して発行に使用した。また、352014年6月18日現在、2008計画に基づいて将来奨励できる1000株が2014計画下の初期備蓄に追加され、2014計画発効日の総備蓄が達成された1.5百万株です。2014年計画の奨励によると、最初に発行または譲渡のために予約された株式数が増加する：(I)2014年6月18日、2008計画の奨励により、没収または失効されて行使されなかった株式数、またはその元の購入価格で買い戻した株式数は、最大で1.2百万株、及び(Ii)2014年計画管理人の承認を得た場合、2024年までの各財政年度の初日に、毎年増加する株式は(A)及び4%に相当する(4.0%)前会計年度最終日の発行済み株(換算ベース)および(B)当社取締役会が決定した少ない数の株。ただし、超えないことが条件10.7奨励的株式オプションを行使すれば，百万株を発行することができる.2023年12月31日までに2.52014年の計画によると、私たちの普通株は100万株が未来に発行できる。
2016年計画
2016年11月、弊社取締役会は“2016年度雇用開始インセンティブ計画(インセンティブ計画)”を承認した1.0100万株を確保しました2021年1月、2022年1月、2022年12月、2024年1月0.5300万ドルです2.0300万ドルです3.01000万ドルと5.8インセンティブ計画ではそれぞれ1億3千万株が増加した。2023年12月31日までに6.0私たちの普通株のうち100万株は奨励計画によって発行された奨励金によって制限されている。2023年12月31日までに0.92016年計画によると、私たちの普通株は100万株が未来に発行できる。
株式オプション
2023年12月31日までの1年間、私たちの株式オプション活動と関連情報の要約は以下の通りです(単位は千で、1株当たりドル金額や年は含まれていません)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 既発行オプションと未償還オプション | | 重みをつける
平均値
残り
契約期限
(単位：年) | | 骨材
内在的価値 |
| 新株数： | | 加重平均
行使価格：
1株当たり | | |
| 2022年12月31日の残高 | | | 13,963 | | | $ | 4.83 | | | | | |
| | | | | | | | | |
| 付与したオプション | | | 8,914 | | | $ | 3.14 | | | | | |
| 行使のオプション | | | (226) | | | $ | 1.61 | | | | | |
| オプションはキャンセルされました | | | (483) | | | $ | 3.83 | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| 2023年12月31日の残高 | | | 22,168 | | | $ | 4.20 | | | 7.3 | | $ | 58,606 | |
| すでに帰属しており、2023年12月31日に帰属する予定です | | | 22,168 | | | $ | 4.20 | | | 7.3 | | $ | 58,606 | |
| 2023年12月31日に行使できます | | | 12,199 | | | $ | 5.30 | | | 6.1 | | $ | 25,116 | |
総内的価値代表2023年12月31日現在発行された株式オプションの税引き前総価値(すなわち、我々の株価と行権価格との差額)との差額は、我々の普通株の終値$に基づいている6.20各株式は、オプション所有者のすべての現金オプションがその日に行使された場合、オプション所有者はこのお金を受け取る。
2023年12月31日，2022年，2021年までの4年間に行使されたオプションの内的価値は#ドルであった1.1百万、$301万ドルとドル1.7それぞれ100万ドルです
2023年、2023年、2022年、2021年12月31日までの4年間の授与オプションの加重平均授受日推定公正価値は#ドルである2.36, $0.63そして$3.92それぞれ1株です従業員株式オプションの推定付与日公正価値は、以下の加重平均仮定に基づくブラック·スコルスオプション定価モデルに基づいて計算される
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 所期期間(年) | 5.1 | | 4.9 | | 5.0 |
| 予想変動率 | 97.6 | % | | 92.1 | % | | 77.0 | % |
| 無リスク金利 | 3.8 | % | | 2.2 | % | | 4.7 | % |
| 配当率 | — | % | | — | % | | — | % |
所期期限-私たちは、その株式オプション付与の将来の行使パターンおよび付与後の雇用終了行動について合理的な予想を立てることができない限られた歴史的情報を持っている。したがって、最初に簡略化された方法を使用して、予期される期限、すなわち、期待期間がオプションの既得期限および元の契約期間の算術平均値に等しいと推定される。2021年からは，歴史的行動と帰属後終了行動からオプションの期待期限を推定し，簡略化手法を用いた場合と比較して大きな差は生じていない.
予想変動率2017年1月1日から、オプションの予想残存期間に対応する遡及期間またはナスダック世界市場での当社株の初オファーからの期間(短い場合)を使用して、予想株価変動を計算します。
無リスク金利·無リスク金利は、付与日のゼロ金利米国債に基づいており、満期日は、私たちの株式オプション付与の期待期間と一致すると仮定する。
配当率-今まで、私たちは現金配当金を発表したり、支払ったりしていません。未来にも何の計画もありません。そこで私たちは期待配当収益率を使ってゼロ.
限定株単位
2023年12月31日までの年度における、われわれのRSU活動と関連情報の概要は以下の通りである(単位は千、1株当たり金額は除く)
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 数量：
RSU | | 加重平均
授与日：交易会
1株当たりの価値 | | | | |
| 2022年12月31日現在の非既存限定株式単位 | 1,406 | | | $ | 2.17 | | | | | |
| 授与する | 3,269 | | | $ | 3.39 | | | | | |
| 既得 | (942) | | | $ | 2.76 | | | | | |
| 没収される | (87) | | | $ | 3.05 | | | | | |
| 2023年12月31日現在の非既存限定株式単位 | 3,646 | | | $ | 3.09 | | | | | |
2023年、2022年、2021年12月31日までの年間で、帰属するRSUの総推定公正価値は#ドルである3.5百万、$2.6百万ドルとドル0.8それぞれ100万ドルです
サービス性普通株を発行する
2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの3年間で、約3年間を発表しました0.1百万人0.7百万ドルと26千株普通株は、株式代替を選択した取締役会メンバーにそれぞれ送ります
彼らは私たちの非従業員役員報酬計画の下での現金費用です。2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの年度内に発行された株式価値はドルである0.3百万、$0.4百万ドルとドル0.2付与された日の普通株の公正価値により、毎年それぞれ100万ユーロとなる。
従業員株購入計画
私たちは2014年の従業員株式購入計画(ESPP)を採用し、最初は約0.22014年6月18日までの発効日まで、普通株は100万株。ESPP管理人の承認が得られれば、2024年までの各カレンダー年度の初日に、備蓄中の株式数が(I)-1%に相当する増加する(1.0%)前会計年度最終日に発行された普通株式、および(2)取締役会が決定した普通株式数；を超えてはならない2.2ESPPによると、私たちは100万株の普通株式を発行するかもしれない
2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの3年間で、約3年間を発表しました436一万人308万元和387それぞれ1万株、平均株価はドルだった1.85, $0.63そして$2.12それぞれESPPによる.2023年12月31日までに1.1ESPPによると、私たちは未来に発行できる100万株の普通株式を持っている。
次の表は、従業員にESPP購入権を付与する公正な価値を決定するためのブラック·スコイルオプション定価モデルの加重平均仮定を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 所期期間(年) | 0.5 | | 0.5 | | 0.5 |
| 予想変動率 | 86.0 | % | | 97.2 | % | | 123.0 | % |
| 無リスク金利 | 5.3 | % | | 1.9 | % | | 0.7 | % |
| 配当率 | — | % | | — | % | | — | % |
株に基づく報酬費用
株式オプション、RSU、および我々のESPPのために確認された株式ベースの補償費用は、私たちの運営報告書と全面損失に運営費用として記録されており、以下のようになります(千計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 販売、一般、行政 | $ | 9,952 | | | $ | 7,525 | | | $ | 7,923 | |
| 研究開発 | 3,578 | | | 3,225 | | | 4,116 | |
| 合計する | $ | 13,530 | | | $ | 10,750 | | | $ | 12,039 | |
2023年12月31日現在、我々が確認していない株式ベースの報酬支出総額は、見積もりを差し引いて没収され、以下のようにまとめられています(千ドル単位)
| | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| 未確認補償費用 | | 平均残存帰属期間(年) |
株式オプション付与 | $ | 19,960 | | | 2.75 |
| RSU奨学金 | $ | 10,579 | | | 3.03 |
| ESPP | $ | 154 | | | 0.2 |
14. 再編成する
2021年には，XPHOZAHに対する我々のセキュリティプロトコルに関する米国FDAの完全返信(CRL)を受信した後，米国FDAとのクラスA審査会議を終了した後，それぞれ8月と10月に再構成計画を実施した.この2つの再編計画はいずれも2021年12月にほぼ完了し、リストラに関する大部分の現金支払いは2021年12月31日までに支払われる。
再構成では私たちが発生する再編成費用は$です6.22021年12月31日までの1年間に記録された1.6億ドルは、一次解雇通知や解散費、その他の従業員に関するコストに関係している
当社は再編成による重大な契約終了コストは発生していません。その中で、費用は$です2.7600万ドルを研究開発費に記録しています3.5販売、一般、行政費用は添付された営業報告書と全面赤字に記録されている。
15. 財産と設備、純額
財産および装置には、以下のものが含まれる(千計)
| | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 実験室装置 | $ | 46 | | | $ | 46 | |
| 事務設備と家具 | 2,433 | | | 2,089 | |
| 賃借権改善 | 8,731 | | | 8,745 | |
| 財産と設備、毛額 | 11,210 | | | 10,880 | |
| 減算：減価償却累計 | (10,201) | | | (9,657) | |
| 財産と設備の合計 | $ | 1,009 | | | $ | 1,223 | |
私たちは減価償却費用が#ドルであることを確認した0.6百万、$0.7百万ドルと$1.42023年12月31日まで、2022年、2021年12月31日までの3年間はそれぞれ100万ドル。
2022年12月31日までの年間で、私たちの内部研究機関が2021年第4四半期に廃止されるにつれて、私たちは実験室設備を販売し、総帳簿純価値は$です0.5百万ドルで現金を受け取りました1.8100万ドルで収益を生み出します1.3他の収入で報告された100万ドルは、私たちの経営報告書と全面赤字後の純額を差し引く。
16. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
| | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| アスリーカンの支払いに対応する | $ | 3,680 | | | $ | 3,385 | |
| 総収入と純収入負債の比を計算する | 3,258 | | | 1,991 | |
| 契約製造費用を計算する | 1,946 | | | 1,657 | |
| 販売とマーケティング費用を計算しなければならない | 3,223 | | | 587 | |
| 専門とコンサルティングサービス | 486 | | | 808 | |
| 出国費デリバティブ | 675 | | | 1,656 | |
| 臨床費用を計算すべきである | 377 | | | 223 | |
| 非臨床研究と開発費用を計算すべきである | 30 | | | 1,188 | |
| | | |
| 他にも | 1,366 | | | 885 | |
| 費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない | $ | 15,041 | | | $ | 12,380 | |
17. 所得税
2023年12月31日まで、2023年、2022年、2021年までの年度の所得税控除の構成要素は以下の通りです(千計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 現在： | | | | | |
| 状態.状態 | $ | 47 | | | $ | 8 | | | $ | 4 | |
| 外国.外国 | 500 | | | — | | | — | |
| 総電流 | 547 | | | 8 | | | 4 | |
| 延期： | | | | | |
| 連邦制 | — | | | — | | | — | |
| 集計を延期する | — | | | — | | | — | |
| 所得税支給 | $ | 547 | | | $ | 8 | | | $ | 4 | |
法定連邦所得税税率と私たちの有効税率との入金は以下の通りです
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 連邦法定税率で徴収される所得税 | 21.0 | % | | 21.0 | % | | 21.0 | % |
| 連邦福祉を差し引いた州税 | 3.4 | | | 1.9 | | | 0.4 | |
| 税金控除 | 1.7 | | | 1.5 | | | 1.0 | |
| 株に基づく報酬 | 0.1 | | | (2.3) | | | (1.3) | |
| 外国から税金を源泉徴収する | (0.8) | | | — | | | — | |
| IRC米国証券取引委員会162(M)によると、役員報酬は許可されていない | (1.9) | | | (1.6) | | | (1.1) | |
| 他にも | — | | | (0.8) | | | — | |
| 評価免除額を変更する | (24.3) | | | (19.7) | | | (20.0) | |
| 所得税支給 | (0.8) | % | | — | % | | — | % |
繰延所得税は、財務報告目的のための資産および負債の帳簿価値と所得税目的のための額との間の一時的な差の税収影響を反映する2023年12月31日、2023年、2022年まで、私たちの繰延税資産の重要な構成要素は以下の通りです(千単位)
| | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 繰延税金資産： | | | |
| 償却と減価償却 | $ | 64,919 | | | $ | 64,111 | |
| 純営業損失が繰り越す | 98,702 | | | 86,547 | |
| 税金控除 | 15,375 | | | 14,411 | |
| 株に基づく報酬 | 6,946 | | | 5,244 | |
印税義務を延期する | 4,907 | | | 2,577 | |
| 他にも | 6,707 | | | 4,909 | |
| 繰延税項目総資産 | 197,556 | | | 177,799 | |
| 推定免税額 | (196,197) | | | (175,670) | |
| 繰延税項資産から推定免税額の純額を差し引く | 1,359 | | | 2,129 | |
| 繰延税金負債： | | | |
| 使用権資産 | (1,359) | | | (2,129) | |
| | | |
| 他にも | — | | | — | |
| 繰延税項目純資産 | $ | — | | | $ | — | |
繰延税金資産の現金化は将来の課税収入(あれば)に依存し、その時間と金額は不確定である。私たちは、既存の繰延税金資産の使用を可能にするために、将来十分な課税収入が生じるかどうかを推定するために、既存の正および負の証拠を評価する。評価された客観的な負の証拠の重要な構成要素の一つは、2023年12月31日までの3年間に発生した累積損失である。これらの客観的証拠は、例えば、私たちの未来の成長の予測など、他の主観的証拠を考慮する能力を制限する。この評価をもとに，2023年12月31日，2022年12月31日，2021年12月31日までに，我々の繰延純資産は全額推定準備を計上した。推定免税額は#ドル増加した20.52023年には1億2千万ドルで、純運営損失の増加が主な原因だ。しかしながら、繰越期間内の将来の課税所得額の推定値を減少または増加させるか、または累積損失形態で存在する客観的な負の証拠がもはや存在せず、主観的証拠(例えば、我々の成長予測のような)に追加の重みを与える場合、現金化可能とみなされる繰延税金資産の金額は調整される可能性がある。
2023年12月31日現在、連邦所得税における純営業損失は約$に転換しています479.0百万ドルのうち約$は328.8100万ドルは無期限に繰り越すことができ、余剰純運営損失は利用しなければ2030年から満期になる。連邦研究開発税収は繰越契約を免除します17.82027年から満期になった100万ドルは、使用しなければ、繰り越しの外国税控除は約$となる1.7利用しなければ、2027年に100万台の自動車が満期になり始めるだろう。
また、カリフォルニア州所得税の純営業損失は約$となっています92.92030年初めに満期になった1000万ドル、使用しなければ、州研究と開発税収は繰越約$を免除します8.9百万ドルは、無期限に繰り越すことができます。約一ドルがあります0.1カリフォルニアの所得税のための最低税収は百万ドルの繰越を免除します。最低税金控除は満期日がありません。他の州の純運営損失は約5ドルです50.52031年から満期になる100万。
“国内税法”第382節と383節によると、所有権変更が以前に発生あるいは将来発生する可能性があるため、将来の純営業損失と税収控除の繰越と相殺の使用は年度制限を受ける可能性がある。推定免税額の存在により、第382条と第383条の制限は、我々の実際の税率に影響を与えない。
2017年の減税と雇用法案によると、研究開発コストは完全に控除されなくなり、2022年1月1日から米国の税収目的の資本化と償却が必要となる。強制資本化要求は我々の繰延税金資産に実質的な影響を与えず、現金納税負債を招くこともなく、我々は従来から研究と開発費用を資本化して納税目的を達成することを選択してきたからである。
税収割引が確認されていない期初と期末金額の入金は以下の通り(千計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 年初残高 | $ | 24,075 | | | $ | 24,426 | | | $ | 23,624 | |
| 今年度に関連した納税額の増加に基づく | 262 | | | 460 | | | 1,613 | |
| 前年度に係る納税状況の増加に基づく | 99 | | | — | | | — | |
| 前年度に関連した納税額から差し引く | (811) | | | (811) | | | (811) | |
| 年末残高 | $ | 23,625 | | | $ | 24,075 | | | $ | 24,426 | |
税務状況の不確定からの税収利益を確認し、この状況が審査後に維持される可能性が高い場合、技術的利点に基づいて、任意の関連控訴または訴訟手続きの解決策を含む。所得税の額は発効日に確認に適合しなければならない可能性が確認を満たしていない可能性よりも大きい。私たちが確認していない税金割引は確認後の実際の税率に影響を与えません。この割引は推定免税額の増加によって相殺されるからです。
私たちは税金支出の構成要素として利息と罰金を選択した。2023年、2023年、2022年、2021年12月31日までの年間で、未確認の税収割引に関する課税利息や罰金は確認されていません。所得税監査の時期や結果は非常に不確定であるが、既存の未確認税収割引額は今後12カ月以内に大きな変化は生じないと予想される。
私たちはアメリカ連邦所得税申告書と各州と地方司法管轄区の所得税申告書を提出した。私たちの純営業損失と税収控除のため、所得税申告書は依然としてアメリカ連邦と州税務審査を受けることができます。私たちは現在どの税務管轄区でも検討を受けていない。
18. 地理情報と集中度
収入は，IBSRELAとXPHOZAH製品の販売のために収入を稼いでいる場所やパートナーの登録地に応じて地理的地域に割り当てられている2023年12月31日、2022年、2021年12月31日までの年度について、地理的地域別の収入要約は以下の通り(千単位)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| アメリカ(1) | $ | 83,276 | | | $ | 15,600 | | | $ | — | |
| 国際： | | | | | |
| アジア太平洋地域(2) | 41,121 | | | 36,527 | | | 10,084 | |
| 北米(3) | 59 | | | 31 | | | 13 | |
| 総収入 | $ | 124,456 | | | $ | 52,158 | | | $ | 10,097 | |
(1)米国からの収入には主にIBSRELAとXPHOZAHを販売する収入と，メイティス合意の前払い許可料が含まれている。
(2)アジア太平洋地域からの収入には、主に2017年の“京華麒麟協定”、2019年の“京華麒麟協定”と“復星国際協定”によって稼いだ金が含まれている。
(3)北米からの収入には騎士契約によってカナダから稼いだ金額が含まれています。
2023年12月31日、2022年、2021年までの年度において、顧客とパートナー関係からの収入が総収入の10%以上を占めているのは以下のとおりである
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| Kyowa麒麟 | 29.0 | % | | 70.0 | % | | 100.0 | % |
| 生物嶺Phama | 24.0 | % | | 3.2 | % | | — | % |
| 枢機卿 | 19.8 | % | | 9.6 | % | | — | % |
| | | | | |
| | | | | |
| アメリカのベルゲン製薬会社は | 19.1 | % | | 11.1 | % | | — | % |
| マケソン | 15.7 | % | | 8.9 | % | | — | % |
19. 1株当たり純損失
1株当たりの基本純損失の計算方法は純損失を期間内に発行された普通株の加重平均を除いて、株の奨励と引受権証に基づくいかなる希薄な影響も含まない。普通株式償却純損失は、株式オプションを行使する際に発行可能な普通株、および帰属していない制限的普通株および株式単位を含むすべての潜在的希薄普通株で計算される。我々は2023年12月31日，2022年，2021年12月31日までの4年度に純損失を出したため，すべての潜在的普通株が逆希釈と決定された
以下の表に普通株1株当たり純損失の算出方法(単位千，1株当たり金額を除く)を示す
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 分子： | | | | | |
| 純損失 | $ | (66,067) | | | $ | (67,207) | | | $ | (158,165) | |
| 分母： | | | | | |
| 加重平均発行済み普通株式-基本普通株式と希釈普通株 | 219,331 | | | 158,690 | | | 104,206 | |
| 1株当たり純損失--基本損失と赤字 | $ | (0.30) | | | $ | (0.42) | | | $ | (1.52) | |
2023年12月31日、2023年、2022年、2021年12月31日までの3年間、1株当たり純損失計算で考慮されていない将来の1株当たり純収益を希釈する可能性のある証券総数は以下の通り(千計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 普通株購入オプション | 20,877 | | | 13,522 | | | 11,871 | |
| 制限株式単位 | 3,086 | | | 2,694 | | | 1,602 | |
| ESPPは株を発行できる | 249 | | | 166 | | | 207 | |
| | | | | |
| 合計する | 24,212 | | | 16,382 | | | 13,680 | |
純損失による逆希釈効果でなければ，2023年，2023年，2022年，2021年12月31日までの年度中に，これらの証券を在庫株方法で変換することにより算出した1株当たりの希薄収益に含まれるはずの潜在普通株数は約6.3百万人0.6百万ドルと1.1それぞれ100万ドルです
20. 引受金とその他の事項
保証と補償
上級職員や取締役が私たちの要求に応じてデラウェア州の法律で許可された身分で、私たちの会社の登録証明書と会社の細則に基づいてサービスを提供する場合、私たちはある事件や事件によって私たちの各高級職員と取締役を賠償しますが、一定の制限があります。賠償期間の期限は，上級職員や役員がその作為または不作為により任意の法的手続きの規定を受ける可能性がある時間と同じである。
将来の潜在的賠償の最高金額は制限されません。しかし、私たちは現在、取締役と上級管理職責任保険を持っています。それは私たちのリスク開放に関連するリスクを移転することを可能にし、私たちは何でも回収できるようにすることができます
将来支払う金額。私たちはこのような賠償義務の公正な価値が最も低いと思う。したがって、私たちはこのような債務に関連したいかなる負債も列報のどの期間にも確認されていない。
法律訴訟とクレーム
2021年7月30日と8月12日二つ米国カリフォルニア州北区地区裁判所は仮定した証券集団訴訟を起こし始め、ArdelyxとArdelyxを被告とした二つ現職の役人のタイトルはStrezsakはArdelyx，Inc.らを訴えている.、案件番号4：21-cv-05868-hsg、およびSiegelはArdelyx，Inc.らを訴えている.案件番号5：21-cv-06228-hsg(一緒に、証券集団訴訟)。起訴状によると、被告は改正された1934年の証券取引法第10(B)と20(A)条とその規則10 b-5に違反し、虚偽と誤解性の陳述を行い、Tenapanorに関する重要な事実を見落としたという。原告は損害賠償と利息、そして弁護士費を含む費用裁決を要求した。2022年7月19日裁判所は合併しました二つ首席原告と首席弁護士を任命した。首席原告は2022年9月29日に改正起訴状を提出した。被告は2022年12月2日に発議を提出し、修正された起訴状の却下を求めた。2023年1月と2月，原告は被告の却下動議に応えるのではなく，その訴えのさらなる修正の許可を求める動議を提出し，被告は訴えをさらに修正する許可動議に反対した。2023年4月6日、裁判所は起訴状のさらなる修正を許可することに関する原告の動議を承認した。2番目の改訂された起訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日までの間にArdelyx証券を購入または他の方法で取得したすべての人を代表することを求める。被告は2023年6月2日に発議を提出し、修正された起訴状の却下を要求した。2023年8月22日、裁判所は2023年9月14日に改正された訴えを却下する動議についての公聴会を取り消し、提出された事件要約の裁決に移ることを決定したことを表明した。私たちは原告のクレームに法的根拠がなく、これらの法律手続きに関連した、あるいは負債のあるいかなる計算費用も記録していないと考えている。
2021年12月7日と2022年3月29日二つ確認された株主派生訴訟はアメリカカリフォルニア州北区地区裁判所で提起されたものであり、Ardelyxを代表してArdelyxのある幹部と取締役会メンバーに対して提起されたと言われており、タイトルは以下の通りであるGoはRaabを訴えたなど、事件番号4：21-cv-09455-hsg、およびモリスはラブ事件に訴えた、等、案件番号4：22-cv-01988-jsc。起訴状によると、被告は改正後の1934年証券取引法第14条(A)条に違反し、受託責任に違反し、不当に利益を得、コントロール権を乱用し、深刻な管理がよくない、及び会社の資産を浪費し、自らArdelyxが会社の業務、運営と将来性について重大な虚偽と誤解性陳述を行うことを招いた。起訴状要件1934年証券取引法第10(B)及び21 D条から二つ執行官。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、期待される証券集団訴訟の動議(S)が解決されるまで、GOとモリス訴訟をそれぞれ棚上げする当事者の規定を承認した。2022年10月25日、当事者は合併とGOとモリス訴訟の暫定規定を提出し、2022年10月27日、裁判所はGOとモリス訴訟を合併し、合併訴訟を見合わせ、証券集団訴訟で予想される解散動議(S)の決議を待つ。私たちは原告のクレームに法的根拠がなく、これらの法律手続きに関連した、あるいは負債のあるいかなる計算費用も記録していないと考えている。
時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。2023年12月31日までに違います。懸案の訴訟は、我々の運営結果や財務状況に重大な悪影響を及ぼすことが合理的に予想され、2023年12月31日現在負債がない。
項目9.報告会計·財務開示面の変化と会計担当者との相違
ない。
項目9 A：管理制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの有効性に関する結論
2023年12月31日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者(CEO)および最高財務·運営責任者(CFOO)の参加の下で、取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)条の規則に定義されている開示制御およびプログラムの設計および運営の有効性を評価している。我々の開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会の規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証し、そのような情報が、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、最高経営者および最高財務官を含む私たちの管理層に蓄積されることを確実にすることを目的としている。
どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできず、管理層はコスト効果を評価する際にその判断を運用しなければならない
可能な制御措置と手続きの関係。この評価に基づき，我々の最高経営責任者と最高財務官は，2023年12月31日までに，我々の開示制御プログラムやプログラムの設計·運営が合理的な保証レベルで有効であると結論した.
経営陣財務報告内部統制年次報告書
私たちの経営陣は財務報告書の十分な内部統制を確立して維持する責任がある。財務報告の内部統制とは、公認された会計原則に基づいて財務報告の信頼性と外部目的の財務諸表の作成に合理的な保証を提供するために、私たちのCEOと最高財務責任者によって設計または監督され、以下の政策とプログラムを含む合理的な保証を提供する
•わが社の資産を正確かつ公平に詳細に反映した取引と処置に関する記録の保存
•公認された会計原則に従って財務諸表を作成するために必要に応じて取引を記録することを確保するための合理的な保証を提供し、私たちの収入および支出は管理職および取締役の許可のみに基づいて行われる
•当社の財務諸表に重大な悪影響を及ぼす可能性のある不正取得、使用、または処理を防止またはタイムリーに発見することについて、合理的な保証を提供します。
我々の経営陣は、本年度報告Form 10-Kがカバーする期間の終了である2023年12月31日までの財務報告内部統制を評価しています。経営陣は、テレデビル委員会後援組織委員会が発表した“内部統制--総合枠組み(2013年)”で決定された基準に基づいて評価を行った。我々の財務報告に対する経営陣の内部統制の評価によると、経営陣は、2023年12月31日現在、財務報告の内部統制に有効であると結論している。
財務報告の内部統制の変化
2023年12月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(外国為替法案規則13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性が高い。
独立公認会計士事務所認証報告
我々の独立公認会計士事務所安永会計士事務所は、Form 10-K年報第8項の財務諸表を監査し、2023年12月31日現在の財務報告内部統制報告を発表しました。財務報告書の内部統制監査に関する彼らの報告書は以下の通りだ。
独立公認会計士事務所報告
Ardelyx，Inc.株主と取締役会へ。
財務報告の内部統制については
我々は，トレデビル委員会後援組織委員会が発表した“内部制御-総合枠組み(2013年枠組み)”(COSO基準)で確立された基準に基づき，Ardelyx，Inc.2023年12月31日までの財務報告内部統制を監査した。Ardelyx，Inc.(当社)はCOSO基準に基づき，2023年12月31日現在，すべての重要な面で財務報告を効率的に内部統制していると考えられる。
我々はまた、米国上場会社会計監督委員会(PCAOB)の基準に従ってArdelyx，Inc.2023年12月31日と2022年12月31日までの貸借対照表を監査し、2023年12月31日までの3年度の関連経営報告書と総合損失、株主権益と現金流量及び関連付記を監査し、著者らは2024年2月22日の報告書に対して保留のない意見を示した。
意見の基礎
当社経営陣は、効果的な財務報告内部統制を維持し、添付されている“経営陣財務報告内部統制年次報告”における財務報告内部統制の有効性を評価する責任がある。私たちの責任は私たちの監査に基づいて、会社の財務報告書の内部統制に意見を述べることです。私たちはPCAOBに登録されている公共会計士事務所で、アメリカ連邦証券法およびアメリカ証券取引委員会とPCAOBの適用規則と法規に基づいて、私たちは会社と独立しなければなりません。
私たちはPCAOBの基準に従って監査を行っている。これらの基準は、財務報告の有効な内部統制がすべての重要な面で維持されているかどうかを決定するために、合理的な保証を得るために監査を計画し、実行することを要求する
我々の監査には，財務報告の内部統制を理解すること，重大な弱点があるリスクを評価すること，評価されたリスクテストに基づいて内部統制の設計·運用有効性を評価すること，および状況下で必要と考えられる他のプロセスを実行することが含まれる。私たちは私たちの監査が私たちの観点に合理的な基礎を提供すると信じている。
財務報告の内部統制の定義と限界
会社の財務報告に対する内部統制は、公認された会計原則に基づいて、財務報告の信頼性と外部目的の財務諸表の作成に合理的な保証を提供することを目的としたプログラムである。会社の財務報告に対する内部統制には、(1)合理的で詳細かつ正確かつ公平に会社の資産を反映した取引および処分に関する記録の保存、(2)公認された会計原則に従って財務諸表を作成するために必要な取引が記録されている合理的な保証を提供し、会社の収入および支出は会社の経営陣と取締役の許可のみに基づいて行われる。(三)財務諸表に重大な影響を及ぼす可能性のある不正買収、使用、または処分会社の資産を防止またはタイムリーに発見する合理的な保証を提供する。
その固有の限界のため、財務報告書の内部統制は誤った陳述を防止したり発見できない可能性がある。また，将来的にどのような有効性評価を行うかの予測は，条件の変化により制御不足のリスクが生じる可能性があり，あるいは政策やプログラムの遵守度が悪化する可能性がある.
/S/安永法律事務所
ボストン、マサチューセッツ州
2024年2月22日
プロジェクト9 B：他の資料の提供
取引計画
2023年12月31日までの3ヶ月間、私たちの第16課の役員と役員は通過するあるいは…終了しました私たちの証券の購入または売却の契約、指示、または書面計画は以下の通りです
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役員や上級職員の名前と肩書 | 行くぞ | 日取り | 取引手配 | 売却可能な総株式 | 期日まで |
| ルール10 B 5-1* | 非ルール10 b 5-1** |
マイケル·ラブ, 社長と最高経営責任者 | 養子縁組 | 2023年12月13日 | X | | 331,300 | | 2025年1月6日 |
エリザベス·グレマー, 首席法務官 | 養子縁組 | 2023年12月20日 | X | | 131,000 | | 2024年7月16日 |
ロバート·ブランクス, 首席監督官 | 養子縁組 | 2023年12月21日 | X | | 48,000 | | 2024年6月21日 |
ローラ·ウィリアムズ, 首席医療官 | 養子縁組 | 2023年12月27日 | X | | 79,949 | | 2024年3月27日 |
*ルール10 b 5-1(C)の正面抗弁条件を満たすことが目的 |
**ルール10 b 5-1(C)の正面抗弁条件を満たすつもりはありません |
第9項C.検査妨害の開示を禁止する外国司法管区
適用されません。
第III部
プロジェクト10.管理役員、役員、および企業管理
本プロジェクトが要求する情報は，2023年12月31日までの財政年度終了後120日以内に提出される我々の2024年株主総会に関する最終依頼書(依頼書)に含まれ，タイトルは“役員”，“役員選挙”，“コーポレートガバナンス”，“第16(A)節：実益所有権報告適合性”であり，引用により本明細書に組み込まれる。
私たちは、私たちのウェブサイトwww.ardelyx.comで見つけることができる、私たちの高級管理者、役員、および従業員に適したビジネス行動と道徳基準を通過しました。商業行為及び道徳基準は、2002年のサバンズ·オキシリー法第406条及びS−K条例第406条の規定に適合することを目的としている。もし私たちがアメリカ証券取引委員会規則が私たちに開示された行動基準の条項を修正または放棄することを要求した場合、私たちは私たちのウェブサイトwww.ardelyx.comでこのような情報を発表することで、開示要件を満たすつもりです。当サイトの内容は、当10-K表または米国証券取引委員会に提出された他の報告書や文書に引用することを意図しておらず、当サイトへのいかなる言及も非能動的な文字参照に過ぎません。
第11項：役員報酬の増加
本プロジェクトで要求される役員報酬に関する情報は、我々の依頼書の“役員報酬”と題する章の情報を参照して組み込まれる。
第十二項：特定の実益所有者及び経営陣の保証所有権及び関連株主事項の決定
この条項によって要求される特定の実益所有者および経営陣の保証所有権に関する情報は、“特定の実益所有者および経営陣の保証所有権”および“持分補償計画情報”の節でタイトルされた情報を参照する。
第十三項：特定の関係及び関連取引の確立、並びに取締役の独立性
本プロジェクトで要求される複数の関係および関連取引および取締役独立性に関する資料は，吾などの依頼書の“いくつかの関係および関連先取引”および“役員選挙”の節に掲載されている資料を参考に当社の依頼書に格納する.
14項目目：総会計士費用とサービス料
本プロジェクトで要求される主要会計士費用およびサービスに関する資料は，吾などの依頼書“主要会計士費用およびサービス”の節に記載されている資料を参照して格納する.
第IV部
項目15.すべての展示品、財務諸表明細書
(a)以下の書類は本報告の一部として提出される：
1.財務諸表
本文書第8項の財務諸表索引を参照。
2.財務諸表明細書
これらは適用されないので、または必要な資料が財務諸表または付記に記載されているので、すべての付表は省略される。
3.陳列品
このページに続くExhibit Indexを参照してください。
項目16.表格10-Kの概要
ない。
展示品索引[進行中です]
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展示品
番号をつける | | | | 引用で本明細書に組み込む | | 保存済み
ここから声明する |
| 展示品説明 | | 表 | | 日取り | | 番号をつける | |
| 3.1 | | 改訂および再予約された会社登録証明書 | | 8-K | | 6/24/2014 | | 3.1 | | |
| 3.2 | | 改訂および再登録された会社登録証明書改訂証明書 | | 8-K | | 6/20/2023 | | 3.1 | | |
| 3.3 | | 付例を改訂および再制定する | | 8-K | | 6/24/2014 | | 3.2 | | |
| 4.1 | | 添付ファイル3.1および3.2を参照 | | | | | | | | |
| 4.2 | | 普通株表表 | | S-1/A | | 6/18/2014 | | 4.2 | | |
| 4.3 | | 1934年証券取引法第12条に基づく登録者証券説明 | | 10-K | | 3/8/2021 | | 10.31 | | |
| 10.1(a) | | アスリコンABとArdelyx，Inc.の間の終了合意は，2015年6月2日であった。 | | 10-Q | | 8/12/2015 | | 10.1 | | |
| 10.1(b) | | アスリコンABとArdelyx，Inc.が2015年11月2日に署名した終了協定及び製造及び供給協定の修正案第1号。 | | 10-K | | 3/4/2016 | | 10.1(d) | | |
| 10.2(a) | | レンタル日は2008年8月8日で，34175 Ardenwood Venture，LLCとArdelyx，Inc.によって締結された。 | | S-1 | | 5/19/2014 | | 10.4(a) | | |
| 10.2(b) | | レンタル第一修正案は、2012年12月20日、34175 Ardenwood Venture、LLCとArdelyx，Inc. | | S-1 | | 5/19/2014 | | 10.4(b) | | |
| 10.2(c) | | “レンタル第2修正案”は、2014年9月5日、Ardelyx，Inc.および34175 Ardenwood Venture，LLCによる | | 8-K | | 9/9/2014 | | 10.1 | | |
| 10.2(d) | | 2016年4月から28日まで、Ardelyx，Inc.と34175 Ardenwood Venture，LLC間の第3回リース修正案 | | 10-Q | | 8/8/2016 | | 10.3 | | |
| 10.2(e) | | “第4修正案”は、2021年5月25日にArdelyx社と34175 Ardenwood Venture，LLCの間で締結された | | 10-K | | 3/2/2023 | | 10.2(e) | | |
| 10.2(f) | | 5回目の改訂リースは，2021年5月25日，Ardelyx社と34175 Ardenwood Venture，LLCの間で行われた | | 8-K | | 6/1/2021 | | 10.1 | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
展示品
番号をつける | | | | 引用で本明細書に組み込む | | 保存済み
ここから声明する |
| 展示品説明 | | 表 | | 日取り | | 番号をつける | |
| 10.3 | | レンタル契約は、日付が2020年12月30日で、Ardelyx，Inc.と展望五番街有限責任会社が締結した。 | | 10-K | | 3/8/2021 | | 10.31 | | |
| 10.4(a)# | | Ardelyx，Inc.2008年株式インセンティブ計画、改訂された | | S-1 | | 5/19/2014 | | 10.5(a) | | |
| 10.4(b)# | | 改訂された2008年株式インセンティブ計画下の株式オプション付与通知及び株式オプション協定のフォーマット | | S-1 | | 5/19/2014 | | 10.5(b) | | |
| 10.4(c)# | | 改訂された2008年株式インセンティブ計画下の制限株式購入通知及び限定株式購入協定のフォーマット | | S-1 | | 5/19/2014 | | 10.5(c) | | |
| 10.5(a)# | | Ardelyx，Inc.2014持分インセンティブ奨励計画 | | S-8 | | 7/14/2014 | | 99.3 | | |
| 10.5(b)# | | 2014年度株式インセンティブ奨励計画次株式オプション付与通知と株式オプションプロトコルフォーマット | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.6(b) | | |
| 10.5(c)# | | 2014年度持分インセンティブ奨励計画制限株式奨励プロトコルおよび制限株式単位奨励通知表 | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.6(c) | | |
| 10.6# | | Ardelyx，Inc.2014従業員株式購入計画 | | S-8 | | 7/14/2014 | | 99.6 | | |
| 10.7(a)# | | Ardelyx，Inc.2016年雇用開始インセンティブプログラム | | | | | | | | X |
| 10.7(b)# | | 2016年雇用インセンティブ計画における株式オプション付与通知及び株式オプション協定のフォーマット | | S-8 | | 11/10/2016 | | 99.2 | | |
| 10.7(c)# | | “2016年度雇用開始インセンティブ計画制限株式奨励通知書”および“制限株式奨励プロトコル”フォーマット | | S-8 | | 11/10/2016 | | 99.3 | | |
| 10.7(d)# | | “2016年度雇用開始インセンティブ計画制限株式奨励公告”および“制限株式奨励協定”表 | | S-8 | | 11/10/2016 | | 99.4 | | |
| 10.8 | | Ardelyx社とその投資家との間で締結された登録権協定は，2015年6月2日である | | S-3 | | 7/13/2015 | | 99.1 | | |
| 10.9 | | Ardelyx，Inc.が投資家と署名した登録権協定は，2016年7月14日である | | 10-Q | | 8/8/2016 | | 10.2 | | |
| 10.10# | | 役員及び上級職員弁済契約書表 | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.7 | | |
| 10.11# | | 改正と再署名された役員雇用協定は、2014年6月6日にArdelyx，Inc.とMichaaabによって署名された | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.8 | | |
| 10.12# | | 招待状は2009年12月28日にArdelyx，Inc.とDavid Rosenbaum博士によって書かれた。 | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.13 | | |
| 10.13(a)# | | 二番目の改正は、Ardelyx、Inc.とDavid·P·ローゼンボーム博士との間の制御とサービス協定の変更を再確認した。 | | 10-Q | | 5/8/2018 | | 10.1 | | |
| 10.13(b)# | | 改正案1~2改正され再発効2021年12月1日Ardelyx，Inc.David·ローゼンボームと締結された“制御権変更協定”と“保留協定” | | 10-K | | 2/28/2022 | | 10.20 | | |
| 10.14# | | 招待状は，2012年11月21日，Ardelyx社とElizabeth Grammer社の間で発行された。 | | S-1/A | | 6/9/2014 | | 10.14 | | |
| 10.15# | | 制御およびサービスプロトコルは、Ardelyx、Inc.とElizabeth Grammerとの間、およびArdelyx社とElizabeth Grammerの間の2回目の改訂および再署名によって行われた。 | | 10-Q | | 5/8/2018 | | 10.0 | | |
| 10.16# | | 招待状は2020年4月27日にArdelyx，Inc.とSusan Rodriguezが共著した | | 10-Q | | 8/6/2020 | | 10.1 | | |
| 10.17# | | Ardelyx，Inc.とSusan Rodriguezの間で2020年6月2日に署名された制御権変更協定 | | 10-Q | | 8/6/2020 | | 10.2 | | |
| 10.18# | | Ardelyx，Inc.とJustin Renzの間の招待状は、日付は2020年6月2日です | | 10-Q | | 8/6/2020 | | 10.3 | | |
| 10.19# | | Ardelyx，Inc.とJustin Renzの間で2020年6月8日に署名された制御権変更解除協定 | | 10-Q | | 8/6/2020 | | 10.4 | | |
10.20(a)# | | 2回目の改訂と再決定された非従業員役員報酬計画 | | 10-Q | | 8/4/2022 | | 10.3 | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
展示品
番号をつける | | | | 引用で本明細書に組み込む | | 保存済み
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| 展示品説明 | | 表 | | 日取り | | 番号をつける | |
10.20(b)# | | 3回目の改正と非従業員役員報酬計画の再策定 | | | | | | | | X |
| 10.21(a)†† | | ライセンス契約は、2017年11月27日にKyowa Hakko麒麟株式会社とArdelyx，Inc.が署名しました。 | | 10-K | | 3/14/2018 | | 10.35 | | |
| 10.21(b) | | Ardelyx，Inc.とKyowa麒麟Co.，Ltd.の間のライセンス契約修正案1は、2017年11月27日である。 | | 10-K | | 3/2/2023 | | 10.21(c) | | |
| 10.21(c)†† | | Ardelyx，Inc.とKyowa Kirin Co.，Ltd.の間のライセンスプロトコル修正案2は、2022年4月11日である。 | | 8-K | | 4/11/2022 | | 10.1 | | |
| 10.22†† | | 復星医薬実業発展有限会社とArdelyx，Inc.の間の許可協定は、日付は2017年12月11日である。 | | 10-K | | 3/14/2018 | | 10.36 | | |
| 10.23†† | | Ardelyx，Inc.とHealthcare Royalty Partners IV，L.P.が2022年6月29日に署名した特許権使用料と販売マイルストーン権益買収協定。 | | 10-Q | | 8/4/2022 | | 10.1 | | |
| 10.24(a) | | 融資と保証協定は、期日は2022年2月23日であり、Ardelyx，Inc.とSLR Investment Corpである。 | | 10-Q | | 5/5/2022 | | 10.1 | | |
| 10.24(b) | | Ardelyx，Inc.とSLR Investment Corp.の間で2022年8月1日に署名された融資·担保協定第1修正案 | | 10-Q | | 8/4/2022 | | 10.2 | | |
| 10.24(c) | | Ardelyx，Inc.とSLR Investment Corp.の間で2023年2月9日に署名された融資·担保協定の第2修正案 | | 10-K | | 3/2/2023 | | 10.24(c) | | |
10.24(d) | | Ardelyx，Inc.とSLR Investment Corp.の間で2023年10月17日に署名された融資·担保協定の第3改正案 | | 8-K | | 10/18/2023 | | 10.1 | | |
| 10.25 | | Ardelyx，Inc.とSLR Investment Corp.の間で2022年2月23日に署名された脱退費用協定。 | | 10-Q | | 5/5/2022 | | 10.2 | | |
| 10.26 | | 脱退費用協定は、2018年5月16日に、当社とSolar Capital Ltd.と西聯銀行が締結しました。彼は言いました | | 10-Q | | 8/7/2018 | | 10.2 | | |
| 10.27(a)†† | | Ardelyx，Inc.とPatheon PharmPharmticals Inc.の間で2020年5月18日に締結された製造サービス協定。 | | 10-Q | | 8/6/2020 | | 10.5 | | |
| 10.27(b)†† | | Ardelyx，Inc.およびPatheon PharmPharmticals Inc.が2023年2月27日に署名した製造サービス協定第1修正案。 | | 10-K | | 3/2/2023 | | 10.3 | | |
10.28 | | Ardelyx，Inc.およびJefferies LLCが2021年8月31日に署名した公開市販協定。 | | 8-K | | 8/13/2021 | | 10.1 | | |
10.29 | | Ardelyx，Inc.およびJefferies LLCが2023年1月18日に署名した公開市販協定。 | | S-3 | | 1/19/2023 | | 1.2 | | |
| 23.1 | | 独立公認会計士事務所の同意 | | | | | | — | | X |
| 31.1 | | 1934年改正証券取引法第13 a-14条及び第15 d-14(A)条に規定する最高経営責任者の証明 | | | | | | — | | X |
| 31.2 | | 1934年証券取引法第13 a-14条及び第15 d-14(A)条に規定する首席財務官証明書 | | | | | | — | | X |
| 32.1 | | 1934年改正証券取引法第13 a-14条及び米国法第18編第1350条に要求された首席執行幹事及び首席財務官の証明 | | | | | | — | | X |
| | | | | | | | | | |
97.1 | | 誤って判決された賠償を追討する政策 | | | | | | | | X |
| 101.書院 | | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | | | | | | — | | X |
| 101.カール | | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | | | | | | — | | X |
| 101.def | | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | | | | | | — | | X |
| 101.介護会 | | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | | | | | | — | | X |
| 101.Pre | | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | | | | | | — | | X |
| | | | | | | | | | |
_______________________________
イは、本展示品の一部の内容に対して秘密待遇を与えることを示している。本展示品の機密部分は省略され、星印で表記されている。
本展示品のいくつかの部分はS-K法規第601(B)(10)項に基づいて編集されたことを示している。漏れた部分のコピーは要求に応じて証券取引委員会に補充的に提供される。
#Bは、管理契約または補償計画を示します。
サイン
1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。
| | | | | | | | |
| Ardelyx，Inc. |
| |
| 日付：2024年2月22日 | 差出人： | /S/ロバート·フェルシュ |
| | ロバート·フェルシュ
上級副社長と首席会計官
(首席会計主任) |
授権依頼書
以下の個人署名の各々は、それぞれ完全な代替および再代替の権力を有し、他の人なしに行動する権利を有するMichaab、Justin Renz、およびRobert Felschを許可し、他の人なしに行動する権利があり、彼または彼女の真および合法的な事実代理人および代理人として、各人の名義および代表者として、個人および以下に説明する様々な身分で行動し、本年度報告の任意およびすべての修正をテーブル10-Kの形で提出し、この年次報告およびそのすべての証拠およびそれに関連する他の文書を証券取引委員会に提出し、上記の事実代理人および代理人およびその各々に、物事の全ての権力および権力としてのすべての権利および権限を付与し、上記の事実代理人および代理人またはそれらのいずれかまたはそれらの代替者が、合法的にまたはそれに至るすべての行為および事柄を合法的に行うことができることを承認および確認する。
本報告は、1934年の証券取引法の要求に基づき、以下の者によって登録者として指定日に署名された。
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| サイン | | タイトル | | 日取り |
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| /S/マイケル·ラブ | | 取締役最高経営責任者総裁 (首席行政主任) | | 2024年2月22日 |
| マイケル·ラブ | | | |
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| /投稿S/ジャスティン·レンツ | | 首席財務·運営官 (首席財務官) | | 2024年2月22日 |
| ジャスティン·レンツ | | | |
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| /S/ロバート·フェルシュ | | 首席会計官 (首席会計主任) | | 2024年2月22日 |
| ロバート·フェルシュ | | | |
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| 寄稿S/Davidモント | | 取締役会議長 | | 2024年2月22日 |
| デヴィッド·モント | | | | |
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| 寄稿S/ロバート·バゼモア | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| ロバート·バゼモア | | | | |
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| /S/ウィリアム·バートランド，Jr. | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| ウィリアム·バートランドJr.J.D | | | | |
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| /S/ムナ·バンギ | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| Muna Bhanji、R.Ph | | | | |
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| /S/Onaaiza Cadoret-Manier | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| Onaiza Cadoreet-Manier | | | | |
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| /S/Jan M.Lundberg | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| Jan M.Lundberg博士 | | | | |
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| /投稿S/リチャード·ロジャース | | 役員.取締役 | | 2024年2月22日 |
| リチャード·ロジャース | | | | |
