別紙99.1

CRISPR Therapeuticsは、ビジネスの最新情報を提供し、第4四半期および2023年通年の財務結果を報告します
 

— CASGEVYは、米国、欧州連合、英国、サウジアラビア王国、バーレーンで承認されました —

— 次世代のCAR T製品候補であるCTX112とCTX131を対象に、それぞれCD19とCD70を対象とした臨床試験が進行中です —

— ANGPTL3とLp (a) をそれぞれ標的とする生体内遺伝子編集製品候補であるCTX310とCTX320の臨床試験が進行中です —

— 1型糖尿病（T1D）の治療のための同種遺伝子、低免疫、遺伝子編集、幹細胞由来の製品であるCTX211の臨床試験が進行中です —

— 2億8000万ドルの登録直接募集により貸借対照表を強化し、現在のキャッシュポジションは21億ドルを超えました —

スイスのツーク、マサチューセッツ州ボストン、2024年2月21日 — 重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に注力するバイオ医薬品企業であるCRISPR Therapeutics（Nasdaq：CRSP）は本日、2023年12月31日に終了した第4四半期および通期の決算を発表しました。

CRISPR Therapeuticsの会長兼最高経営責任者であるSamarth Kulkarni博士は、「2023年はCRISPR Therapeuticsにとって記念すべき年でした。CRISPRベースの遺伝子編集療法が初めて承認されたほか、心血管疾患を対象とした最初の生体内プログラムでクリニックに参入するなど、パイプライン全体で複数のマイルストーンが達成されました。「私たちは、液状腫瘍と固形腫瘍の両方の治療においてクラス最高の細胞療法となる可能性を秘めた次世代のCAR T細胞プログラムであるCTX112とCTX131を引き続き推進しています。さらに、2024年前半に全身性エリテマトーデス（SLE）のCTX112の臨床試験を開始する予定で、将来的には自己免疫適応症をさらに拡大する可能性があります。私たちは、現在臨床で行われている最初の2つの生体内プログラムに興奮しています。また、年半ばには、希少疾患と一般疾患の両方を対象とした追加の生体内プログラムを推薦する予定です。今後1年間、プラットフォーム全体で革新を続け、腫瘍学、自己免疫、心臓血管、糖尿病などのさまざまな治療分野で臨床試験を実施し、触媒が豊富な12〜18か月の期間を設定しているので、非常に興奮しています。」

最近のハイライトと展望

第4四半期および2023年通年の財務結果

CASGEVY（exagamglogene autotemcel）について [エクサセル])

CASGEVYは、SCDまたはTDTの対象患者を対象とした、非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で正確な二本鎖切断により編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者のVOCを、TDT患者の場合は輸血が必要なVOCを削減または排除することが示されています。

CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。

CRISPRコラボレーションとバーテックスについて

CRISPR TherapeuticsとVertexは2015年に戦略的研究協力を締結しました。これは、CRISPR/Cas9を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。CASGEVY（exa-cel）は、共同研究プログラムから生まれた最初の潜在的な治療法です。修正されたコラボレーション契約に基づき、Vertexは現在、CASGEVYのグローバルな開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeuticsでプログラムの費用と利益を世界中の60対40に分割しています。VertexはCASGEVYのメーカーであり、独占ライセンス保持者です。

CTX112について

CTX112は、次世代の完全所有の同種CAR T製品候補です。差別化クラスター19、つまりCD19を対象としています。これには、CAR Tの効力を高め、CAR Tの消耗を減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX112は、少なくとも2種類の治療を受けたことがある再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。

CTX131について

CTX131は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原である分化クラスター70（CD70）を対象とした、次世代の完全所有の同種CAR T製品候補です。CTX131には、CAR Tの効力を高め、CAR Tの消耗を減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象とした製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された臨床試験で調査されています。

インビボについて

私たちの主要な治験用インビボプログラムであるCTX310とCTX320は、それぞれ心血管疾患の2つの検証済みターゲットであるアンギオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）とリポタンパク質（a）（Lp（a））を対象としており、両方について第1相臨床試験を開始しました。

CTX211について

CTX211は、T1Dの治療のための同種遺伝子、遺伝子編集、幹細胞由来の治験薬です。これには、細胞を低免疫状態にし、細胞の健康を高めることを目的とした遺伝子編集が組み込まれています。この免疫回避型細胞補充療法は、患者がブドウ糖に反応して自分でインスリンを生成できるように設計されています。

CRISPR セラピューティクスについて

10年以上前の創業以来、CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集の分野でプログラムを進める研究段階の企業から、ヘモグロビノパシー、腫瘍学、再生医療、循環器疾患、希少疾患など、幅広い疾患分野にわたる多様な製品候補を持つ企業へと変貌を遂げました。ノーベル賞を受賞したCRISPR科学は、生物医学研究に革命をもたらし、潜在的に変革をもたらす新しいクラスの医薬品を生み出す可能性を秘めた、強力で臨床的に検証されたアプローチです。その取り組みを加速し拡大するために、CRISPR Therapeuticsはバイエルやバーテックスファーマシューティカルズなどの大手企業と戦略的パートナーシップを確立しました。CRISPR Therapeutics AGはスイスのツークに本社を置き、米国子会社CRISPR Therapeutics, Inc. は完全子会社で、研究開発部門はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにあり、事業所は英国のロンドンにあります。詳細については、www.crisprtx.comをご覧ください。

CRISPR THERAPEUTICS® の標準文字マークとデザインロゴ、CTX112、CTX131、CTX310、CTX320、CTX211、VCTX211は、CRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。CASGEVYのワードマークとデザインは、バーテックスファーマシューティカルズ社の商標です。他のすべての商標と登録商標は、それぞれの所有者に帰属します。

CRISPR治療薬の将来の見通しに関する声明

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における多くの「将来の見通しに関する記述」が含まれている場合があります。これには、このプレスリリースでのクルカルニ博士の記述や、次のいずれかまたはすべてに関するCRISPR Therapeuticsの期待に関する記述が含まれます。(i) 前臨床研究、臨床試験、パイプライン製品およびプログラム（製造能力を含むがこれらに限定されません）そのような研究や試験の状況、新しい適応症への拡大の可能性、一般的なデータに関する期待、（ii）進行中および計画中の臨床試験によって生成されるデータ、およびそのデータを今後の臨床試験の設計と開始に使用する能力、（iii）CASGEVYの商業化および期待される利益（承認されている、または承認される可能性のある法域でCASGEVYの対象となると予想される患者集団を含む）、（iv）十分性その現金資源、（v）コラボレーションから期待される利益、（vi）治療上の価値、開発、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術と治療法の商業的可能性。上記に限定されませんが、「信じる」、「期待する」、「計画する」、「期待する」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。将来の見通しに関する記述は本質的に不確実であることに注意してください。CRISPR Therapeuticsは、そのような記述はその事業と運営に関する知識の範囲内の合理的な仮定に基づいていると考えていますが、将来の見通しに関する記述は約束でも保証でもなく、必然的に高い不確実性とリスクにさらされます。実際の業績と結果は、さまざまなリスクと不確実性のために、将来の見通しに関する記述で予測または示唆されているものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、進行中の臨床試験の有効性と安全性の結果が、進行中または計画中の臨床試験で継続または繰り返されない、規制当局の提出をサポートしない可能性がある、規制当局がexa-celを適時またはまったく承認しない可能性がある、規制当局の承認後もエクサセルの継続的な開発または商品化を支援するための適切な価格設定や償還が確保されない可能性がある、臨床試験の結果が好ましくない場合などがあります。1つまたは複数の製品候補プログラムが以下のように進まない技術的、科学的、または商業的な理由で計画されています。将来の競争やその他の市場要因が、製品候補の商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。製品候補の前臨床試験の開始と完了が不確実であり、そのような研究の結果が将来の研究または臨床試験の結果を予測しない可能性があります。試験を実施したり製品を販売したりするための規制当局の承認は不確実です。製造施設の運営に内在する不確実性、気付かない場合がありますその潜在的なメリットコラボレーション、自社の技術と第三者に属する知的財産の知的財産保護に関する不確実性、およびそのような知的財産の全部または一部が関与する訴訟の結果（干渉、異議申し立て、または同様の手続きなど）、およびCRISPR Therapeuticsの最新のForm 10-K年次報告書、Form 10-Qの四半期報告書などの「リスク要因」という見出しに記載されているリスクと不確実性 CRISPR Therapeuticsが米国証券に提出したその他のその後の申告と取引委員会。これはSECのウェブサイト（www.sec.gov）で入手できます。既存の投資家および将来の投資家は、これらの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼しないように注意してください。CRISPR Therapeuticsは、法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務や約束を一切負いません。

投資家の連絡先:
スーザン・キム
+1-617-307-7503
susan.kim@crisprtx.com

メディア連絡先:
レイチェル・イーデス
+1-617-315-4493
rachel.eides@crisprtx.com

CRISPR Therapeutics AG

要約連結営業報告書

（未監査、株式データおよび1株あたりのデータを除く千単位）

CRISPR Therapeutics AG

要約された連結貸借対照表データ

(未監査、千単位)