EX-99.1

Larimar Therapeuticsは、フリードライヒ運動失調症患者を対象としたNomlabofuspの25mgコホートと50mgコホートからの第2相用量探索研究のポジティブなトップラインデータを報告しています

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Nomlabofuspは、25mgと50mgのコホートの患者に繰り返し皮下注射を行った後、一般的に耐容性が高く、重篤な有害事象はありませんでした

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2024年1月に開始されたオープンラベル拡張（OLE）試験では、毎日25mgのノンラボフスプを投与し、今四半期後半に投与を開始する予定です。初期データは2024年第4四半期に予定されています

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2025年下半期を目標とする早期承認に向けた生物製剤ライセンス申請（「BLA」）の提出を支援するために、新しい代替エンドポイントとして組織フラタキシンレベルを使用することについてFDAと話し合いを開始しました

ペンシルバニア州バラ・シンウィド、2024年2月12日 — 複雑な希少疾患の治療法の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラリマー・セラピューティクス社（「ラリマー」）（Nasdaq：LRMR）は本日、好調な業績データを発表し、4週間のプラセボ対照第2相用量探索試験無事終了しました。フリードライヒ運動失調症（FA）の参加者。Nomlabofuspは一般的に耐容性が高く、25mgと50mgのコホートで14日間毎日投与した後、28日目まで1日おきに投与した後、評価したすべての組織（皮膚および頬細胞）でフラタキシン（FXN）レベルの用量依存的な増加を示しました。25mg（n=13）と50mg（n=15）のコホートの参加者は、ノンラボファスプまたはプラセボの皮下注射を受けるように2：1でランダムに割り付けられました。

ラリマーの社長兼最高経営責任者であるキャロル・ベン・マイモン医学博士は、「末梢組織に見られる用量反応とFXNレベルの上昇により、FA患者の病気の根本原因として知られているFXN欠損症に対処するnomlabofuspの治療の可能性がさらに高まると考えています」と述べています。「重要なのは、50 mgのnomlabofuspで治療された患者の個々のベースラインのFXN皮膚レベルは、健康なボランティアの平均レベルの17％未満でしたが、14日間の毎日の治療後、ベースラインおよび14日目に定量化可能なレベルのすべての患者が、健康なボランティアの平均レベルの33％を超える皮膚細胞のFXNレベルを達成し、3人の患者が平均的な健康なボランティアのレベルの50％を超えるレベルを達成しました。私たちのフェーズ2とフェーズ1の研究で見られた一貫した結果と合わせて、これらの発見は、nomlabofuspがFA患者の病気の進行に臨床的に有意義な影響を与える可能性のある組織のFXNレベルを達成できることを示唆していると思います。」

ベン・マイモン博士は続けます。「最近、組織のFXNレベルを新しい代替エンドポイントとして使用することについて、FDAと話し合いました。FDAは、フラタキシン欠乏症がFAの病原性メカニズムにとって重要であるようであり、基礎疾患の病態生理学に対処するFA患者の治療に対するニーズが依然として満たされていないことを認めています。私たちは、FXNレベル、裏付けとなる薬力学と臨床情報、OLE試験の安全性データ、および新しい代理エンドポイントアプローチをサポートするために必要な追加の非臨床薬理学情報を使用して、迅速な承認を目指すつもりです。私たちは確認研究の計画を立て始めており、2025年の後半にBLAを提出することを目標としています。」

ラリマーの最高医療責任者であるラッセル・クレイトン博士は次のように付け加えました。「これらの有望な第2相用量調査データは、当社のnomlabofusp安全性データベースをさらに拡大し、すべての研究で見られる一般的に耐容性の高いプロファイルと低い中止率に対する臨床的サポートを強化します。1月に、1日25mgの用量から始まるOLE試験を開始しました。最初の被験者は今四半期後半に自己投与を開始します。OLE試験は、毎日の皮下投与後のnomlabofuspの長期的な安全性と自己投与について教えてくれます。安全性、薬物動態、および25mgのnomlabofuspからの組織のFXNレベルに基づいて、OLEのさらなる用量増が検討されます。2024年の第4四半期に、OLE調査の中間データを提供する予定です。」

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私たちの多段階投与（MAD）研究で見られるように、1日おきに投与量を切り替えると、FXNレベルは毎日の投与で達成されたレベルから低下しますが、ベースラインを上回っています。

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治療を受けたすべての患者は皮膚細胞のFXNレベルの上昇を示し、大多数の患者は頬細胞のFXNレベルの上昇も示しました。

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14日目に、ベースライン時に定量化可能なレベルを示し、14日目に50 mgのnomlabofuspで治療したすべての患者が、健康なボランティアの平均レベルの33％を超える皮膚細胞のFXNレベルを達成し、3人の患者が平均的な健康なボランティアレベルの50％を超えるレベルを達成しました。

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バッカルセルで測定されたFXNレベルは、皮膚細胞で測定されたFXNレベルと高い相関関係を示していますが、マルチ昇順投与研究とフェーズ2用量探索研究の両方で、バッカル細胞のFXNレベルのばらつきが皮膚細胞と比較して大きかった。皮膚細胞は代謝回転率が低く、皮膚はより安定した組織です。皮膚細胞の採取方法も確立され、標準化されています。これにより、頬細胞と比較して、治療によるFXNレベルの変化をより信頼性が高く再現性のある方法で測定できます。

皮膚細胞のベースライン組織のFXNレベルの中央値は、25mgコホートと50mgコホートでそれぞれ3.70pg/µgと2.12pg/µgであり、バッカル細胞のベースラインFXNレベルは、25mgコホートと50mgコホートでそれぞれ1.78pg/µgと1.61pg/µgでした。第2相試験の14日目（QD：14日間、1日1回）と28日目（QOD：14日目以降は1日おき）のノンラボフスプ投与後のFXNレベルの変化は次のとおりです。

*FXN測定値が定量化可能なレベルを下回った被験者は、上記の分析から除外されます。

プラセボグループでは、1人の参加者が14日目と28日目に皮膚細胞のFXNレベルが定量可能なレベルを下回りました。25mg群では、14日目と28日目の皮膚生検は、治療を中止したノンラボフスプ治療参加者1人からは収集されず、ノンラボフスプ治療を受けた1人の患者では、14日目と28日目にFXNレベルが定量可能なレベルを下回りました。50mgのグループでは、1人の参加者の皮膚細胞のFXNレベルがベースライン時に定量化可能なレベルを下回っていました。

**FXN測定値が定量化可能なレベルを下回った被験者は、上記の分析から除外されます。プラセボグループでは、1人の参加者のバッカルセルFXNレベルがベースライン時に定量化可能なレベルを下回り、4人の参加者のバッカルセルFXNレベルは14日目と28日目に定量化可能なレベルを下回りました。25mgのグループでは、治療を中止した1人の参加者から28日目のバッカルFXNは収集されず、2人の参加者のバッカルFXNレベルはベースライン時に定量化可能なレベルを下回っていました。50 mgの場合、1人の参加者は14日目と28日目のベースラインのバッカルFXNレベルが定量化可能なレベルを下回り、2人の参加者のバッカルFXNレベルは14日目と28日目に定量化可能なレベルを下回りました。

Nomlabofuspの25mgおよび50mgコホートの重要なフェーズ2の薬物動態および安全性データ

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nomlabofuspの皮下投与後の迅速な吸収と用量比例した曝露量の増加は、用量の増加とともに観察されました。

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50mgコホートには重篤な有害事象はありませんでした。治験薬に対するアレルギー反応による重篤な有害事象が25mgコホートで1件報告され、標準治療で解消されました。

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nomlabofuspを投与された19人の参加者のうち18人が試験を完了し、25 mgコホートの1人の参加者は、標準治療で解消された前述のアレルギー反応のために中止しました。

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FDAは、フラタキシン欠乏症がFAの病原性メカニズムにとって重要であるようであり、基礎疾患の病態生理学に対処するFA患者の治療に対するニーズが依然として満たされていないことを認めています。

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追加の非臨床薬理学調査、FXN、OLE試験からのPDおよび臨床転帰の裏付けとなる情報、その他の臨床安全性データなど、迅速な承認申請を裏付けるために必要な証拠について、FDAと継続的に話し合っています。

2023年12月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は合計8,680万ドルで、2025年の第1四半期にはこれらが導入される見込みです。

ラリマーは本日、2024年2月12日午前8時（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを開催します。ウェブキャストにアクセスするには、こちらをご覧くださいイベントへのリンク。電話で参加するには、1-877-407-9716（国内）または1-201-493-6779（国際）にダイヤルしてカンファレンスID 13744180を参照するか、これをクリックしてくださいリンクそして折り返し電話をリクエストしてください。ライブイベントの後、アーカイブされたウェブキャストが」で視聴できますイベントとプレゼンテーション」ラリマーのウェブサイトのページ。

Nomlabofuspは、この必須タンパク質を十分に生成できないフリードライヒ運動失調症の患者のミトコンドリアにヒトフラタキシンを送達することを目的とした組換え融合タンパク質です。Nomlabofuspは、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定を、欧州委員会から希少疾病用医薬品指定、欧州医薬品庁からPRIME指定を受けています。

Larimar Therapeutics, Inc.（ナスダック：LRMR）は、複雑な希少疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。ラリマーのリード化合物であるnomlabofusp（CTI-1601）は、フリードライヒ運動失調症の潜在的な治療法として開発されています。ラリマーはまた、細胞内送達プラットフォームを使用して、細胞内の生物活性化合物の欠乏を特徴とする他の希少疾患を対象とする他の融合タンパク質を設計する予定です。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://larimartx.com.

このプレスリリースには、ラリマーの経営陣の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づく将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の記述以外のこのリリースに含まれるすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これには、ラリマーがnomlabofusp（別名CTI-1601）を開発および商品化する能力、その他の計画されている製品候補に関する記述や、ラリマーが計画している研究開発に関する記述が含まれますが、これらに限定されません

nomlabofusp臨床試験のタイミング、FDAとのやり取り、全体的な開発計画、およびラリマーの事業戦略、資金調達能力、資本の使用、経営成績と財政状態、将来の事業の計画と目標に関するその他の事項を含む取り組み。

場合によっては、将来の見通しに関する記述を、これらの用語や他の類似用語の「かもしれない」、「するかもしれない」、「すべき」、「期待」、「意図」、「計画」、「予測」、「計画」、「可能性」、「続行」、「継続中」、「否定的」という言葉で区別できますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。これらの記述にはリスク、不確実性、その他の要因が含まれており、実際の結果、業績、または業績が、これらの将来の見通しに関する記述で表明または暗示される情報と大きく異なる可能性があります。これらのリスク、不確実性、その他の要因には、ラリマーの製品開発活動の成功、費用、タイミング、nomlabofuspの臨床マイルストーンやFDAとの継続的なやり取りを含む非臨床試験と臨床試験の成功、費用、および臨床試験の成功、費用、および臨床試験の成功（nomlabofusp）が含まれます。予備的な臨床試験の結果は、最終的な臨床試験の結果と異なる場合があります、nomlabofuspの以前の非臨床および臨床データおよび試験は、後の臨床の結果または成功を予測できない場合があります治験、評価。FDAが最終的にラリマーの意見に同意しない可能性があることnomlabofuspの開発戦略、公衆衛生危機がラリマーの将来の臨床試験、製造、規制、非臨床試験のスケジュールと運営、および一般的な経済状況に及ぼす潜在的な影響、nomlabofuspの製造プロセスを最適化および拡大するためにLarimarが関与するラリマーの能力と第三者メーカーの能力、nomlabofuspと将来の製品候補について規制当局の承認を得るLarimarの能力、Larimarが関与する第三者メーカーの能力。単独で、または将来の潜在的な協力者と一緒に、販売およびマーケティング能力を開発する能力、および承認された製品候補の商品化を成功させること、製品開発活動を行うために必要な資金を調達するラリマーの能力、およびラリマーが証券取引委員会（SEC）に提出した書類に記載されているその他のリスク。これには、フォーム10-Kの年次報告書、フォーム10-Qの四半期報告書、フォーム8-Kの最新報告書が含まれますが、これらに限定されません。SECで、次のURLで入手できます www.sec.gov。これらの将来の見通しに関する記述は、ラリマーが現在知っている事実と要因、および将来の予測の組み合わせに基づいており、確信が持てません。その結果、将来の見通しに関する記述が正確でない可能性があります。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、本書の日付におけるラリマーの経営陣の見解のみを表しています。ラリマーは、法律で義務付けられている場合を除き、理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。