別紙99.1

Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管浮腫患者を対象としたNTLA-2002の中間フェーズ1陽性データを、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載したことを発表しました

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年1月31日（GLOBE NEWSWIRE）— CRISPRベースの治療法で医学に革命を起こすことに焦点を当てた臨床段階の大手遺伝子編集会社であるIntellia Therapeutics、Inc.（NASDAQ：NTLA）は本日、NTLA-2002の第1/2相試験の第1相部分の中間結果がニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン（NEJM）にオンラインで公開されたことを発表しました。NTLA-2002は、生命を脅かす可能性のある腫れ発作を引き起こす可能性のあるまれな遺伝性疾患である遺伝性血管浮腫（HAE）の単回投与治療薬として開発中のCRISPRベースの生体内遺伝子編集療法です。

「現在利用可能な治療法にもかかわらず、遺伝性血管浮腫を患っている人は、次の腫れ発作について頻繁に不安に直面しています。発表されたNTLA-2002の中間臨床データは、NTLA-2002を単回投与するだけで、遺伝性血管浮腫に苦しむ人々の血管浮腫発作がなくなる可能性があることを示唆しています」と、Intellia社長兼最高経営責任者のジョン・レナード医学博士は述べました。「これらのデータには非常に勇気づけられ、フェーズ1からの長期にわたるフォローアップと今年後半にフェーズ2の結果を発表できることを楽しみにしています。さらに、規制当局からのフィードバックを条件として、2024年後半にNTLA-2002に関するグローバルなピボット調査を開始する予定です。これは、Intelliaの生体内CRISPRベースのプログラムで、最初の臨床データがニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載されたのは2年連続で、当社独自の遺伝子編集プラットフォームが人間の健康に及ぼす可能性のある計り知れない影響をさらに裏付けています。」

報告されたデータによると、NTLA-2002の単回投与により、フェーズ1の患者10人全員の月間HAE発作率が平均95％減少しました。10人中9人の患者は完全に回復しました

16週間の主な観察期間から最新のフォローアップまで、攻撃はありません。さらに、NTLA-2002投与（n=6）後に長期のHAE予防治療の併用を中止したすべての患者は、中止以来HAE発作は報告されていません。NTLA-2002は、すべての用量レベルで十分に耐容性があります。報告された最も頻度の高い有害事象は、軽度の一過性の点滴関連反応と疲労でした。データは以前、2023年の欧州アレルギー・臨床免疫学アカデミーハイブリッド会議での最新のプレゼンテーションで共有されていました。

NTLA-2002?$#@$ニカルプログラムについて
インテリアの進行中の第1/2相試験では、I型またはII型の遺伝性血管浮腫（HAE）の成人を対象としたNTLA-2002の安全性と活性を評価しています。第1/2相試験は、NTLA-2002の用量レベルを特定し、第3相試験でさらに評価するために設計された国際的な非盲検試験です。フェーズ1/2の登録が完了しました。Intelliaは、規制当局のフィードバックを条件として、2024年の後半にグローバルで極めて重要な第3相試験を開始する予定です。詳細については、clinicaltrials.gov（NCT05120830）をご覧ください。

NTLA-2002について

ノーベル賞を受賞したCRISPR/Cas9テクノロジーをベースにしたNTLA-2002は、遺伝性血管浮腫（HAE）の最初の1回限りの治療法になる可能性があります。NTLA-2002は、カリクレイン前駆体タンパク質であるプレカリクレインをコードするカリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化することにより、HAE攻撃を防ぐように設計されています。暫定フェーズ1の臨床データでは、発作率が劇的に低下しただけでなく、カリクレインレベルが一貫して大幅かつ持続的に低下したことが示されました。NTLA-2002は、米国食品医薬品局によるオーファンドラッグとRMATの指定、英国医薬品ヘルスケア製品規制庁（MHRA）によるイノベーションパスポート、欧州医薬品庁による優先医薬品（PRIME）の指定、欧州委員会による希少疾病用医薬品の指定など、5つの注目すべき規制指定を受けています。

遺伝性血管浮腫について

遺伝性血管浮腫（HAE）はまれな遺伝性疾患で、体のさまざまな臓器や組織に重度で繰り返し起こる予測不可能な炎症発作を特徴とし、痛み、衰弱、生命を脅かすことがあります。5万人に1人がHAEの影響を受けていると推定されています。HAEの治療法は知られていませんが、腫れ発作を防ぐための長期および短期予防など、症状の管理に役立つ予防的治療やオンデマンド治療法の選択肢があります。現在の治療法の選択肢には、生涯にわたる治療が含まれることが多く、病勢制御のために経路を一定に抑制するために、週に2回の慢性静脈内（IV）または皮下（SC）投与、または毎日の経口投与が必要になる場合があります。慢性的な管理にもかかわらず、突破口となる攻撃は依然として発生しています。カリクレイン阻害は、HAE発作の予防治療のための臨床的に検証された戦略です。

インテリア・セラピューティクスについて

Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NTLA）は、CRISPRベースの治療法で医学に革命を起こすことに焦点を当てた、臨床段階の大手遺伝子編集会社です。同社の生体内プログラムでは、CRISPRを使用して、病気の原因となる遺伝子を人体内で直接正確に編集できるようにしています。Intelliaのex vivoプログラムでは、CRISPRを使用して、がんや自己免疫疾患の治療のために体外のヒト細胞を操作します。インテリアの科学、技術、臨床開発の深い経験は、その人々とともに、新しいクラスの医学の基準を設定するのに役立っています。遺伝子編集の可能性を最大限に引き出すために、Intelliaは新しい編集および配信技術でCRISPRベースのプラットフォームの機能を拡張し続けています。intelliatx.comで詳細を確認して @intelliatx をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味におけるIntellia Therapeutics, Inc.（「Intellia」または「当社」）の「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、NTLA-2002の世界的な重要研究の開始を含む、臨床試験申請および治験中の新薬申請に基づく遺伝性血管浮腫（HAE）の治療のためのNTLA-2002の臨床プログラムの安全性、有効性、成功、および進歩に関するIntelliaの信念と期待に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。2024年の後半には、規制当局のフィードバックによりますが、NTLA-2002は1回の発作で血管浮腫発作を排除できる可能性がありますHAEと共に生きる人々の線量、そして今年後半に第1相試験の延長フォローアップデータや第2相試験の結果が発表されるなど、将来のデータ発表の予定時期、独自の遺伝子編集プラットフォームが人間の健康の将来に与える可能性のある潜在的な影響。

このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。これらのリスクと不確実性には、Intelliaが知的財産としての地位を保護および維持する能力に関連するリスク、Intelliaとライセンサーやライセンシーを含む第三者との関係に関連するリスク、ライセンサーが知的財産の地位を保護および維持する能力に関連するリスク、製品候補の認可、開始、登録、実施、その他の開発要件に関連する不確実性が含まれますが、これらに限定されません。NTLA-2002を含みます。NTLA-2002がもたらすリスク開発や商品化に成功していません。また、NTLA-2002の臨床研究などの前臨床試験または臨床研究の結果が、同じ製品候補またはIntelliaの他の製品候補に関する将来の研究に関連する将来の結果を予測できないというリスクがあります。これらおよびその他のリスクや不確実性、その他の重要な要素についての話し合いで、それらのいずれかでIntelliaの実際の結果がそれらと異なる可能性があります

将来の見通しに関する記述に含まれるものは、Intelliaの最新の年次報告書のForm 10-KおよびForm 10-Qの四半期報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションを参照してください。また、Intelliaが証券取引委員会に提出したその他の書類にある潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素についての説明も参照してください。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、法律で義務付けられている場合を除き、Intelliaはこの情報を更新する義務を負いません。

インテリリアの連絡先：

投資家:

イアン・カープ
投資家向け広報およびコーポレートコミュニケーション担当上級副社長
ian.karp@intelliatx.com

リナ・リー
投資家向け広報およびコーポレートコミュニケーション担当シニアディレクター
lina.li@intelliatx.com

メディア:
マット・クレンソン
テンブリッジ・コミュニケーションズ
media@intelliatx.com
TBCIntellia@tenbridgecommunications.com