アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 |
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(住所、登録者を含む主な実行事務室の郵便番号) |
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(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ 違います
2023年11月3日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
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前向き陳述に関する特別説明 |
1 |
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リスク要因の概要 |
2 |
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第1部： |
財務情報 |
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第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
3 |
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簡明総合貸借対照表 |
3 |
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簡明総合業務報告書 |
4 |
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転換可能優先株と株主(損失)権益変動簡明総合報告書 |
5 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
6 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
7 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
17 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
26 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
26 |
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第二部です。 |
その他の情報 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
28 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
28 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入 |
71 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
71 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
71 |
五番目です。 |
その他の情報 |
71 |
第六項です。 |
陳列品 |
72 |
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サイン |
73 |
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i
S前向き陳述に関する特別説明
本Form 10-Q四半期報告又は本四半期報告は、1934年“証券取引法”(改正)第21 E節又は“取引法”及び改正された1933年“証券法”第27 A条又は“証券法”の意味を満たす前向きな陳述を含む。歴史的事実の陳述に加えて、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、当社の将来の運営結果および財務状況、業務戦略、市場規模、潜在的成長機会、非臨床および臨床開発活動、THB 335または任意の将来の候補製品の治療効果および安全性、THB 335または任意の候補製品の潜在的治療効果および経済的価値、候補製品のさらなる開発および商業化を達成するために運営資金を得る能力、当社の初公募株の純収益の使用、T 335または任意の未来の候補製品が受信したいくつかの指定された利益を維持および確認する能力を含むが、これらに限定されない。本プレスリリースで言及した非臨床研究および臨床試験の時間と結果、第三者との商業協力、全世界の商業またはマクロ経済状況の潜在的な影響は、連邦政府の一時的な停止、インフレ、金利上昇、世界の銀行システムの不安定性および地政学的衝突(ウクライナ戦争とイスラエルの衝突を含む)が私たちの業務に与える影響、およびTHB 335または任意の未来の候補製品の潜在的な規制指定、承認と商業化の結果を含む、すべて前向き声明に属する。“信じる”、“可能”、“そうなる”、“可能”、“推定”、“継続”、“予想”、“予測”、“目標”、“計画”、“可能”、“プロジェクト”、“計画”、“予想”、および未来のイベントまたは結果の不確実性を表す同様の表現は、これらの識別可能な言葉を含むわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。
これらの展望的陳述は、第2部分1 A項“リスク要因”および本四半期報告の他の部分で説明されたリスク、不確定要素、および仮説を含む多くのリスク、不確定要素および仮説の影響を受ける。また、私たちは競争が非常に激しく、変化が迅速な環境で運営されており、新たなリスクが時々発生している。私たちの経営陣はすべてのリスクを予測することはできませんし、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することもできません。あるいは任意の要素や要素の組み合わせは、実際の結果が私たちが行う可能性のある任意の前向きな陳述に含まれる結果と大きく異なる程度をもたらす可能性があります。これらのリスク、不確定性と仮定を考慮して、本四半期報告で議論された展望性イベントと状況は発生しない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予想或いは示唆の結果と大きく異なる可能性がある。
あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。私たちは展望性陳述に反映された予想は合理的であると考えているが、私たちは展望性陳述に反映された未来の結果、活動レベル、業績或いは事件と状況が実現或いは発生することを保証できない。法律の要件を除いて、本報告書の発行日後に、これらの陳述が実際の結果または私たちが予想する変化に適合するように、任意の理由で任意の前向き陳述を公開更新する義務はありません。あなたが本四半期の報告書を読む時、私たちの未来の実績、活動レベル、業績、および事件と状況は私たちの予想とは大きく違うかもしれません。
文脈が別に説明されていない限り、本四半期報告で使用される用語“会社”、“私たち”、“私たち”および“私たち”は、他の説明がない限り、デラウェア州のThird Harmonic Bio，Inc.およびその連結子会社を全体として意味する。“Third Harmonic Bio”商標は、我々の一般法登録商標である。本四半期報告書には、他社の他の商号、商標、サービスマークが含まれており、これらはそれぞれの所有者の財産です。私たちは、これらの他社との関係、またはこれらの他の会社の私たちへの支援または賛助を示唆するために、他社の商標、商標またはサービスマークを使用または展示するつもりはありません。
1
リスク要因の概要
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確実性の影響を受ける。今四半期の報告書の“リスク要因”。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
2
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
三和バイオテクノロジー株式会社
簡明合併貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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十二月三十一日 |
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九月三十日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債、償還可能な転換可能優先株、株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し、流動ではない |
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総負債 |
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*(注12) |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
三和バイオテクノロジー株式会社
業務報告書を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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他の収入、純額： |
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利子収入 |
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その他の支出 |
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その他の費用を合計して純額 |
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純損失 |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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加重-発行された普通株式の平均、基本 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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三和バイオテクノロジー株式会社
濃縮合併S償還可能優先株と株主(損失)の変動株権
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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転換可能優先株を償還する |
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Aシリーズ-1 |
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A-2シリーズ |
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A-3シリーズ |
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Bシリーズ |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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金額 |
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金額 |
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金額 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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(赤字と)公平 |
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2021年12月31日の残高 |
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制限株の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2022年3月31日の残高 |
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制限株の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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制限株の帰属 |
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株式オプションの行使 |
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初公開終了時には、優先株を普通株に変換することができます |
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初公開終了時に普通株を発行し、発行コストと引受料$を差し引く |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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転換可能優先株を償還する |
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Aシリーズ-1 |
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A-2シリーズ |
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A-3シリーズ |
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Bシリーズ |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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赤字.赤字 |
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2022年12月31日の残高 |
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2023年6月30日の残高 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2023年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
三和バイオテクノロジー株式会社
簡明合併現金フロー表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却費用 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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投資活動のための現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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要約費用を支払う |
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普通株を初公開して得られた収益は，発行後の純額を差し引く |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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キャッシュフローの追加開示： |
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優先株を普通株に転換する |
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売掛金と売掛金のうち引上げコスト |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
6
三和バイオテクノロジー株式会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質
Third Harmonic Bio，Inc.，あるいはThe Companyは，皮膚，気道，胃腸炎症性疾患の治療を推進する次の薬剤の推進に専念している生物製薬会社である。
同社は2019年にデラウェア州会社として設立され、カリフォルニア州サンフランシスコとマサチューセッツ州ケンブリッジに事務所を設置している。2021年12月、会社はデラウェア州の会社であり、会社の完全子会社であり、マサチューセッツ州の証券会社に分類されるTHB MS，Inc.を設立した。
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、臨床テストの完成と成功、競争相手の新技術革新の開発、政府規定の遵守、肝心な人員への依存とノウハウの保護、及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含む。候補薬物の開発は広範な研究、開発と臨床テストが必要であり、それから監督管理部門の許可と商業化を得ることができる。このような努力は大量の追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
初公募株
2022年9月19日，同社は初公募株を完成し，発行した
流動性
会計基準に基づいて編集またはASC 205−40に基づいて経営を続ける企業当社は全体的に考慮した状況や事件があるかどうかを評価しており、添付されている簡明総合財務諸表の発行日から1年以内に経営を継続する能力があるかどうかを大きく疑っています。
1つの新興成長型実体として、当社は設立以来、そのほとんどの資源を当社、業務計画、資本調達、その知的財産権の組み合わせの確立、候補製品の買収または発見、THB 335または任意の未来のキット阻害剤および他の化合物の研究と開発活動に使用し、第三者とその候補製品と部品材料の生産に関する手配を確立し、これらの業務に一般的かつ行政的な支持を提供する。そのため、同社は設立以来すでに重大な運営赤字と運営のマイナスキャッシュフローが発生しており、このような損失と負キャッシュフローは予測可能な未来に続くと予想される。
設立以来、同社の運営資金は主に転換可能な優先株株を売却する収益に由来しており、最近では初公募株の収益にも由来している。当社は設立以来経常赤字を出しており，純損失を含めている$
7
前報告書の中期·年度連結財務諸表の訂正
2023年6月30日現在の10-Q表四半期報告で会社が報告しているように、経営陣は、1株当たりの損失を実質的かつ完全に希釈するための会社普通株を計算するための加重平均流通株またはWASOが、いくつかの以前に報告された中期、年初から現在および年度総合財務諸表または前報告の期間に誤って記載されていると認定している。これにより，WASOと基本および全面的な赤字を1株当たりの損失が会社の簡明な総合経営報告書とその関連付記において影響を受ける先の報告期の誤り列報，総称して誤りと呼ぶことになった。誤りの原因は文書誤りによるものであり，これらの誤りは，先に開示された役割分担の欠如に関する重大な弱点，我々の会計ソフトウェアにおけるいくつかのシステム制限，および全体的な制御環境の症状である.
経営陣は“米国証券取引委員会職員会計公報”第99号及び第108号又はSAB 99/108号に基づいてこの誤りの定量的及び定性分析を作成し、この誤りの影響は以前に報告されたどの期間にも重要ではないと結論した。そこで、SAB 99/108によると、経営陣はこのForm 10-Q四半期報告書の誤りを是正しており、エラーの影響を受けた会社の簡明総合運営報告書の正面に正確なWASOと基本的かつ完全に希薄化された1株当たり損失を示している。経営陣はまた今後どのような関連時期にもこのミスを正すことを計画している。
誤りの是正は会社が以前に報告した中期、年初から現在まで或いは年度簡明総合貸借対照表、償還可能優先株と株主(損失)権益の簡明総合変動表、あるいは現金流量簡明総合動表に影響しない。会社が先に報告した当該エラーの影響を受けた中期、年初現在及び年度簡明総合経営報告書については、エラーの是正は会社が先に報告した上記いずれの期間の純損失にも影響しない。誤りの訂正は，訂正WASOの列報および基本的かつ完全に削減された1株当たり損失に限られている.
訂正誤りが会社の以前に報告された中期、年初から現在までと年度簡明総合経営報告書に与える影響概要は以下の通りである
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2021年9月30日までの3ヶ月 |
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2022年9月30日までの3ヶ月 |
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2022年9月30日までの9ヶ月間 |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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$ |
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加重-基本と希釈後の1株当たり純損失に使用される普通株平均 |
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2022年3月31日までの3ヶ月間 |
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2023年3月31日までの3ヶ月間 |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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加重-基本と希釈後の1株当たり純損失に使用される普通株平均 |
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2022年12月31日までの年度 |
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前に報じたように |
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訂正されました |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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加重-基本と希釈後の1株当たり純損失に使用される普通株平均 |
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8
2.主な会計政策の概要
会社の重要会計政策は、2022年12月31日までの監査を経た総合年度財務諸表とその注釈に開示されており、これらの報告書は、2023年3月29日に証券取引委員会に提出された10−K表年次報告に含まれている。これらの年度財務諸表の日から、会社の重大な会計政策は何も変化していないが、以下に述べる。
監査されていない中期財務情報
添付されていない監査中期簡明総合財務諸表はアメリカ中期財務報告公認会計原則或いは公認会計原則に従って作成され、S-X法規第10-01条の要求に符合する。監査されていない中期簡明総合財務諸表は、2021年、2021年、2022年12月31日までの監査された総合年度財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、2023年9月30日、2022年および2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の会社簡明総合貸借対照表、2022年と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書、2022年と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の償還可能な優先株と株主(赤字)権益の簡明総合変動表のみを反映していると考えている。2022年9月30日と2023年9月30日までの9ヶ月間の簡明総合キャッシュフロー表を発表した。これらの付記に開示されている2022年9月30日および2023年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月に関連する財務データおよびその他の情報は監査されていない。2023年9月30日までの9カ月間の業績は、2023年12月31日までの年間予想業績を必ずしも示しているわけではありません任意の他の移行期間、または任意の未来の年または期間。
最近発表された未採用の会計公告
経営陣は、これらの声明のいずれも簡明な連結財務諸表や関連開示に大きな影響を与えないとする最近発表された会計声明を評価した。
3.公正価値計測
以下の表では、同社が公平な価値で恒常的に計測している金融資産の情報(千計)を紹介した
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2022年12月31日 |
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説明する |
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合計する |
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見積もりはありますか |
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大切な他の人 |
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大切な他の人 |
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貨幣市場基金 |
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金融資産総額 |
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2023年9月30日 |
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説明する |
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合計する |
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同じ製品の活発な市場での見積もり |
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大切な他の人 |
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大切な他の人 |
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貨幣市場基金 |
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$ |
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アメリカ国債 |
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金融資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
2022年12月31日と2023年9月30日まで会社が所有しています
2022年12月31日までの年度および2023年9月30日までの9カ月いくつありますか
9
4.不動産、工場、および設備
不動産、工場、設備は以下の部分から構成されている(千計)
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十二月三十一日 |
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九月三十日 |
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建設中の工事 |
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$ |
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$ |
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賃借権改善 |
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事務家具 |
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コンピュータ装置 |
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不動産や工場や設備を含めて |
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減算：減価償却累計 |
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( |
) |
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**不動産、工場、設備を含み、純利益 |
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$ |
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$ |
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あったことがある
5.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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十二月三十一日 |
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九月三十日 |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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$ |
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$ |
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従業員補償と関連福祉 |
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専門費 |
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他にも |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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6.ノワールライセンス契約
2019年6月28日、同社はノワール製薬会社(前身はノワール国際製薬株式会社またはノワーズ社)とライセンス契約またはノワールライセンス契約を締結した。ノ華許可協定によると、同社は、以下に関連する特定特許権及びノウハウに基づいて、独占的、世界的に、印税を負担する再許可可能な許可を取得した
ノワール許可協定によると、同社は単独でライセンス知的財産権に関するすべての研究、開発、監督管理、商業化活動を担当している。その会社は商業的に合理的な努力を使用して規制機関の承認を開発し、少なくとも商業化することを要求されている
これらの権利の交換として、会社は#ドルの現金を前払いした
10
また、ノワール許可協定によると、ノバ社は反希釈権利を付与され、ノバ社はA-1シリーズの優先株の株式を獲得し、彼らが獲得することを保証する権利がある
ノ華許可協定によると、同社は合計$までのマイルストーン支払いを義務付けています
同社は、ノ華ライセンス契約の一部として、ライセンス使用料の割合が1桁以内であるすべてのライセンス知的財産権の将来の純売上高に応じて階層ライセンス使用料を支払うことにも同意している。
7.株主権益
普通株
2022年12月31日と2023年9月30日から、会社が発行した会社登録証明書認可会社の改訂と再発行
2022年9月19日、会社は初公募株を完成し、当時会社は発行した
非指定優先株
2022年12月31日と2023年9月30日まで会社は改訂と再予約した会社の登録証明書の許可会社が最も多く発行します
11
8.株式報酬
2019年株式インセンティブ計画
会社2019年株式インセンティブ計画又は2019年計画によると、会社は奨励的株式オプション、株式付加価値権、制限株、制限株式単位等に基づく株の奨励を付与する。2019年は取締役会によって管理されるか、または取締役会の適宜決定の下で、取締役会が許可する委員会が管理する予定です。行使価格、帰属及びその他の制限は、取締役会又はその委員会(例えば、許可されたような)によって適宜決定される。当社取締役会が当社の普通株を推定する際には、第三者評価専門家による当社普通株の最新利用可能な推定値と、直近の同期推定日から付与日までの期間が変化する可能性がある他の要因を考慮しました。
2019年計画によると本発行可能な普通株式総数は
2022年計画
2022年8月、取締役会と株主は2022年計画を承認した。2022年計画は2022年9月14日に発効し、この日に会社の2019年計画に代わっている。2022年計画認可には、奨励株式オプション(ISO)、非限定株式オプション(NQSO)、制限株式奨励(RSA)、株式付加価値権(SARS)、制限株式単位(RSU)、業績奨励、株式配当金が付与される。2022年計画によると、ISOは従業員にしか付与できない。
2022年計画によると、発行された株式の数は
2022年計画は取締役会によって管理されるか、または取締役会が適宜決定して取締役会の1つの委員会が管理する。行権価格、帰属及びその他の制限は取締役会又はその委員会が適宜決定するが、株式オプションの1株当たりの行権価格は下回ってはならない
2022年計画の満期、終了、引き渡しまたはキャンセルによると、まだ完全に行使されていない株は、将来の奨励に利用できる。
株式オプション
会社が従業員に付与する株式オプション付与日の公正価値を決定するための仮定は以下のとおりである2022年9月30日と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月：
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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12
下表はその会社の自己をまとめたものだ2022年12月31日：
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株式数 |
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加重平均 |
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加重平均 |
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元征を集約する |
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2022年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収またはキャンセルされる |
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2023年9月30日現在返済されていない |
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2023年9月30日までに付与され行使可能なオプション |
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2023年9月30日現在の未帰属オプション |
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株式オプションの内的価値総額は、会社普通株公正価値よりも低い価格を行使する株式オプションの行権価格と会社普通株公正価値との差額として計算される。
2023年9月30日までの9ヶ月以内に付与された1株当たり株式購入権の加重平均授与日公平価値は$
2023年9月30日までの9ヶ月以内に帰属するオプション総公平価値は$
株式オプションの再定価
2023年3月6日、取締役会は、2019年計画および2022年計画に基づいて付与されたいくつかのオプションの行権価格を下げることを承認し、これらのオプションの行権価格は#ドル以上である
オプション表示
制限普通株奨励
当社はすでに当社従業員に制限された普通株奨励を付与し、サービスと業績及びサービスに基づく帰属条件を添付しています。制限された普通株式の未帰属株式は、所有者によって売却または譲渡されてはならないが、遺産計画目的のための譲渡は除外され、当該譲渡において、譲渡者は、元の普通株購入協定によって規定されたすべての制限の制約を継続することに同意する。これらの制限は各裁決の付与期間内に失効し、通常は
2021年8月9日に会社のCEOオフィスまたはCEOが購入しました
2022年8月22日、会社は元金と応算及び未払い利息を含む全本券を免除した。したがって、これは元の報酬の修正と考えられ、会社は付与日の公正価値に修正による任意の増分公正価値を加えることを確認した。増分コストは，修正の日の裁決公正価値と改正前の元の裁決の公正価値との差額に基づいて計算される.修正を会計処理したため、同社は在庫で計算した増量補償費用#ドルを記録した
13
最高経営責任者は#ドルの一度の特別ボーナスを獲得した
年間の制限された普通株式活動状況概要2022年12月31日：
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株式数 |
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加重平均 |
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2022年12月31日に帰属していない |
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授与する |
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既得 |
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キャンセルまたは没収 |
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2023年9月30日に帰属していません |
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2023年9月30日までの9ヶ月間、制限的な普通株奨励は付与されなかった。
株に基づく報酬費用
会社の簡明総合経営報告書における株式報酬支出は以下の通り(千で計算)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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9.所得税
2022年と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に会社は記録しました
当社はすでに繰延税金項目の資産能力を実現する正と負の証拠を評価し、主に繰越営業損失純額を含む。当社は累積純損失の歴史、推定された将来の課税収入および慎重で実行可能な税務計画策を考慮しており、当社は繰延税金資産の利益を実現しない可能性が高いと考えている。2023年9月30日までに同社は、その残りの繰延税項目純資産に対して全額評価準備金を保持している。
10.1株当たり純損失
以下の表は、本報告に記載されている期間中の会社の1株当たり基本および償却純損失の計算方法(千計では、1株および1株当たりの金額を含まない)を示している
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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分子： |
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純損失 |
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普通株株主は純損失，基本損失と希薄損失を占めるべきである |
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分母： |
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加重-基本と希釈後の1株当たり純損失に使用される普通株平均 |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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14
当社は以下の株式を含まず，年度内に普通株株主は1株当たりの純損失を占めなければならないこの3ヶ月を組み込むと逆希釈効果が生じるため、2022年9月30日と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月が経過する
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9月30日までの3ヶ月と9ヶ月は |
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2022 |
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2023 |
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普通株購入オプション |
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無帰属制限株 |
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合計する |
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11.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
2022年10月、会社はオフィスビル賃貸契約を締結し、レンタル金額は約
同じく2022年10月に、当社はオフィスビル賃貸契約を締結し、レンタル金額は約
会社は2022年12月31日までの年間で、Atlas Venture Life Science AdvisorsやAtlasその他の第三者から月ごとに各種オフィススイートをレンタルしている。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に当社では、月単位賃貸に関する非実質的な短期賃貸費用が発生しています。当社は貸借対照表でテナント期間が12ヶ月以下であることを確認しない賃貸契約を選択したため、
2022年9月30日と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の経営リース費用の構成は以下のようになり、基本活動に基づいて決定され、一般と行政費用および研究·開発費用に反映される
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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レンタル料： |
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運営リースコストを削減する |
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*可変運用リースコスト |
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リース総コストを経営する |
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あったことがある
営業賃貸負債満期日は2023年9月30日の状況は以下の通り(単位：千)：
2023年年末(残り) |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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それ以来です |
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賃貸支払総額 |
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**より少ない：利息 |
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*総レンタル責任 |
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12.支払いの引受および事項
法律訴訟
正常な業務過程において、会社は時々訴訟と監督審査を受け、情報収集の要求、検索と調査を受ける。2022年12月31日および2023年9月30日現在、当社の財務業績に重大な影響を与える訴訟事項はありません。
13.関連するパーティ取引
アトラスベンチャーキャピタル附属機関xi，L.P.
アトラスリスク投資ファンドxi株式会社の付属実体は当社の主な実益所有者であり、保有超過
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間にまた、同社は一般的かつ行政費に記載されているAtlas賃貸協定に関する無形金を支払っている
ノバ会社
ノヴァ社は同社の重要な実益所有者であり、保有超過
CEO約束手形
2021年8月9日、会社は最高経営責任者と本チケットを締結し、金額は#ドルです
14.従業員福祉計画
2019年1月1日から、会社は従業員のために米国国税法第401(K)節の資格を満たすことを目的とした401(K)計画を採択した。条件を満たす従業員は、法定および401(K)計画限度額内で401(K)計画料金を支払うことができる。この計画が始まってから2023年9月30日までの9ヶ月以内にしかし、会社は401(K)計画に何の貢献もしていない。
16
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
私たちの財務状況と経営結果に関する以下の議論と分析、および私たちが監査していない簡明な総合財務諸表、および本四半期報告に含まれる他の部分に含まれる付記およびその他の財務情報を読むべきです。
“前向き陳述に関する特別な説明”と題する節で議論されているように、以下の議論および分析には、リスクおよび不確実性に関する前向き陳述が含まれている。我々の実際の結果と選定活動の時間は以下の議論と大きく異なる可能性がある.このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因には、以下の決定された要因および以下の第2の部分1 Aの“リスク要因”の節に列挙された要因が含まれるが、これらに限定されない。
概要
我々は生物製薬会社であり，皮膚，気道，胃腸炎症性疾患の治療を進める次の薬剤の推進に注力している。我々は次世代，高選択性経口KIT小分子阻害剤を開発しており，KITは細胞表面受容体であり，肥満細胞の機能と生存の主要な調節因子である。早期の臨床研究により、KIT抑制は広範な肥満細胞を介した炎症性疾患の治療を解決する可能性があり、しかも滴定可能な経口細胞内小分子阻害物はこの標的に対する魅力的な治療方案を提供する可能性がある。我々の最初のポイントは，慢性自発性蕁麻疹の治療のためのキット阻害剤の開発であり，他の肥満細胞を介した炎症性疾患への拡張を計画していた。
我々は米国食品医薬品局(FDA)に次世代候補製品THB 335の研究新薬(IND)申請を提出し，2024年上半期に臨床研究を開始している。著者らはTHB 335の1期SAD/14日MAD研究を開始し、安全性、薬物動態学と薬効学を評価する予定である。第二段階の開発は最初に慢性自発性蕁麻疹に集中する予定である。
2023年10月31日、2023年11月1日から、カエデ·S·レイ博士が首席科学官から科学顧問に移行することを発表しました。彼の新しい役割では、Ray博士は2024年上半期に提出される予定のINDのTHB 335への申請を引き続き支持するだろう。また、同社は、何志平首席財務官が2023年11月10日に退社すると発表した。私たちは彼らの後継者を探し始めた。
2023年7月にTHB 335を発売し，われわれの第1世代候補であるTHB 001による慢性誘導性蕁麻疹の1 b期臨床試験の主な結果を明らかにし，入選した5名中2名に肝転移アンモニア炎を認めたため，2022年12月に試験を中止した。その結果、5名の患者の中で4名の臨床が利益を得て、試験は早期に終了したにもかかわらず、一部或いは完全な緩和を実現した。また，THB 001に対する広範な研究の初歩的な結果を共有し，これらの研究は観察された肝臓毒性の機序を決定するためであり，非臨床毒理学研究では予測されていない。これらの深い研究は，中間反応性代謝物形成を引き起こす代謝経路を決定した。反応性代謝産物の形成は薬物性肝障害の機序の基礎と考えられている。THB 335で導入された構造修正はこのリスクを解決できると考えられる.これまでに行われてきた研究は，その差別化された代謝特徴を支持している。
THB 335
著者らの次世代経口小分子野生型KIT阻害剤候補製品THB 335はTHB 001の効力と選択性を保留したが、構造修正を行い、肝毒性リスクを低下させ、差別化された代謝、分布と理化学特徴を提供することが期待できる。
THB 335の主な属性は、
17
THB 001臨床結果
THB 001による慢性誘導性蕁麻疹治療の1 b期臨床試験は三つの用量レベルのTHB 001治療12週間の初歩的な安全性と耐性、有効性と薬物動態学を評価することを目的とした。研究終了前に，5名の患者が最低計画用量のBid 200 mgに参加した。1人目の患者は12週間の治療を完了し，次の2名の患者は8週目に肝転移アンモニア炎を認めたため研究薬の使用を中止し，残りの2名の患者は3週目と4週目に研究薬の使用を中止し，試験レジメンによる安全追跡を行った。
アレルギー反応性副作用(AEs)は中等度であり，17週目と25週目に軽快することが報告されている。他のすべての急性脳炎は軽微であり，可逆性が証明されていることが報告されている。軽微な血液学的および発色的変化を含む全体的な音響放出スペクトルは、KIT抑制の既知の標的効果と一致した。
試験中に血清トリプシンの急速かつ持続的な低下が認められ，肥満細胞活性化に関連する血清バイオマーカーであり，蕁麻疹研究における臨床反応に関連しており，1週目よりベースラインの平均変化83.1%であった。研究で治療を受けた5名のうち，4名は早期に服薬を中止したにもかかわらず，部分(n=2)または完全(n=2)の臨界温度閾値反応が得られた。
THB 001の1 b期臨床試験結果は2023年10月にヨーロッパ皮膚病と性病学学会年会で発表された：THB 001の1 b期開放ラベルを用いて寒冷性蕁麻疹(ColdU)患者の研究に用いられた。THB 001は経口で使用可能で、有効かつ高選択性の野生型キット受容体チロシンキナーゼ小分子阻害剤である。
2019年の設立以来、私たちはほとんどの努力を投じて、私たちの会社、業務計画、資金を組織し、資金を調達し、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、候補製品を買収または発見し、THB 001、THB 335および他の化合物の研究·開発活動を行い、第三者と私たちの候補製品や部品材料の製造について手配を確立し、これらの運営に一般的かつ行政的な支援を提供した。私たちはどんな製品も販売を許可されていないし、製品販売から何の収入も得ていない。これまで、私たちの運営資金は、主に私たちの優先株の株と私たちの普通株の初公募株(IPO)を売却して得られた収益に由来しています。私たちの資本の主な用途は、研究開発サービス、報酬、関連費用、そして一般管理費用であると予想されています。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちが利益を達成するために十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存するだろう。2022年12月31日までの年度および2022年、2022年、2023年9月30日までの9カ月間の純損失はそれぞれ3520万ドル、2370万ドル、2400万ドルだった。2023年9月30日までの累計赤字は約1.074億ドル。私たちは少なくとも今後数年は純運営損失が続くと予想しており、私たちの研究開発費、一般と行政費用、および資本支出は私たちが行っている活動によって大幅に増加することが予想されます。特に以下の場合、
18
我々の純損失は時期によって大きく変動する可能性があり，これは我々の研究や開発活動に関する支出のスケジュールに依存する。
私たちが臨床開発に成功し、規制部門の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から収入を得ることはありません。また、規制機関の候補製品の承認を得て、第三者商業化パートナーシップに加入していなければ、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために我々の商業化能力を発展させることに関連した巨額の費用が生じることが予想される。
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、株式発行、債務融資、または他の資本源を通じて私たちの運営に資金を提供する予定で、協力、戦略連合、または追加の許可手配が含まれている可能性があります。私たちは必要な時に優遇条件で追加資金を調達したり、そのような計画を達成することができないかもしれないし、そうすることはできないかもしれない。必要に応じて資金を調達したり、このような合意に達しなかったりすることは、製品開発または将来の商業化努力を延期、減少、または廃止しなければならないことを含む、私たちの業務、運営結果、および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の資金需要の額と時間は、任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の成功的な推進を含む多くの要素に依存するだろう。私たちのより多くの資金を調達する能力はまた、政府がSVBや他の金融機関を閉鎖する流動性懸念、潜在的な景気後退、潜在的な連邦政府の一時停止、衛生流行病、ウクライナ戦争とイスラエルの衝突、上昇する金利およびインフレ率など、世界経済状況の潜在的な悪化や米国と世界各地の信用や金融市場の中断および変動の悪影響を受ける可能性がある。
肥満細胞駆動の炎症性疾患治療の開発に関連する多くのリスクや不確実性により，増加費用の時間や金額を予測することはできず，いつあるいは利益を得ることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
我々は、我々の臨床試験の任意の将来の候補キット阻害剤製品の開発および製造を支援するために、第三者契約開発および製造組織(CDMO)を監督·管理する。製造過程は既製の原材料源と直接的な拡張性を持つ。我々の現在のメーカーは来る臨床試験を供給することができ、より多くのCDMOは臨床と商業開発の後期段階で発売される可能性があると信じている。
2023年9月30日現在、私たちは2億739億ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物は、少なくとも2025年まで私たちの運営と資本支出に資金を提供するのに十分だと信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”というタイトルの小節を参照されたい
ノワール国際製薬有限公司と締結された許可協定。
2019年6月28日、我々は、ノワール国際製薬株式会社(後にノワーズ製薬株式会社に合併)または改訂されたノワーズ社またはノワーズ社ライセンス契約とライセンス契約を締結しました。ノワール許可協定によれば、ノワールは、3つのライセンス化合物に関連する特定の特許権およびノウハウに基づいて、THB 001およびTHB 335を含む許可化合物を含むいくつかの製品を開発、製造、使用および販売するために、独自の、世界的に許容可能な再許可可能な(その中のいくつかの要求を受けた)ライセンスを付与する。ノワール許可協定によると、私たちは単独でライセンス製品に関するすべての研究、開発、規制、商業化活動を担当しています。私たちは、米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、イギリス、日本で少なくとも1つの許可製品を開発し、規制部門の承認を求め、商業化するために、商業的に合理的な努力を要求されている。
19
ノバ許可協定に基づき、我々はノバに40万ドルを一度に支払い、2019年6月27日の特定投資書簡またはノバ投資書簡に基づいて優先株を発行することに同意した。ノワール投資書簡によると、我々は、契約契約の一部として発行された株式と、その後、ライセンス契約に含まれる逆希釈権利に基づいて発行された株式とを含むノバ5，970，000株A-1シリーズ優先株(2，642，762株のうちの初公募に関連する優先株変換後の普通株)を発行した。また、(I)特許製品のある特定の開発マイルストーン実現時にノバに支払う3170万ドルと、(Ii)特許製品に関連する特定販売と商業化マイルストーンの実現時にノバに支払う2億ドルの総額をノバ社に支払う義務がある。また、ライセンス製品の年間純売上高の1桁パーセントの範囲内の等級版税を、認可製品および国/地域に応じてノバ社に支払う必要があり、特定の事件時に減少し、相殺される可能性がある。上記ライセンス使用料支払義務は、(A)当該ライセンス製品をカバーするライセンス特許権の最後の有効主張が満了する場合、(B)当該ライセンス製品の当該国/地域における任意の規制排他性満了、及び(C)当該ライセンス製品が当該国/地域で初めて商業販売されてから10年後の場合である。特定国·地域の特定許可製品の印税期限が満了した後、当該国/地域で当該許可製品について付与された許可は、全額納付、印税免除、譲渡可能、永久、取消不可となる。
このプロトコルのより詳細な説明については、本四半期報告書の他の部分に含まれる監査されていない中期簡明総合財務諸表の付記6を参照されたい。
経営成果
2022年と2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の比較
次の表は、列挙された各期間のビジネス結果(百分率を除いて、千単位)をまとめています
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|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||||||||||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
||||||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
研究開発 |
|
$ |
4,757 |
|
|
$ |
5,969 |
|
|
$ |
1,212 |
|
|
|
25 |
% |
|
$ |
15,150 |
|
|
$ |
18,046 |
|
|
$ |
2,896 |
|
|
|
19 |
% |
一般と行政 |
|
|
3,831 |
|
|
|
4,878 |
|
|
|
1,047 |
|
|
|
27 |
|
|
|
9,008 |
|
|
|
15,503 |
|
|
|
6,495 |
|
|
|
72 |
|
総運営費 |
|
|
8,588 |
|
|
|
10,847 |
|
|
|
2,259 |
|
|
|
26 |
|
|
|
24,158 |
|
|
|
33,549 |
|
|
|
9,391 |
|
|
|
39 |
|
運営損失 |
|
|
8,588 |
|
|
|
10,847 |
|
|
|
2,259 |
|
|
|
26 |
|
|
|
24,158 |
|
|
|
33,549 |
|
|
|
9,391 |
|
|
|
39 |
|
他の収入、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
利子収入 |
|
|
(383 |
) |
|
|
(3,470 |
) |
|
|
(3,087 |
) |
|
* |
|
|
|
(493 |
) |
|
|
(9,533 |
) |
|
|
(9,040 |
) |
|
* |
|
||
その他の支出 |
|
|
— |
|
|
|
(34 |
) |
|
|
(34 |
) |
|
* |
|
|
|
— |
|
|
|
(28 |
) |
|
|
(28 |
) |
|
* |
|
||
その他の費用を合計して純額 |
|
|
(383 |
) |
|
|
(3,504 |
) |
|
|
(3,121 |
) |
|
* |
|
|
|
(493 |
) |
|
|
(9,561 |
) |
|
|
(9,068 |
) |
|
* |
|
||
純損失 |
|
$ |
8,205 |
|
|
$ |
7,343 |
|
|
$ |
(862 |
) |
|
|
(11 |
%) |
|
$ |
23,665 |
|
|
$ |
23,988 |
|
|
$ |
323 |
|
|
|
1 |
% |
*百分率は意味がありません。
20
研究と開発費
次の表は、各時期の研究開発費(百分率を除いて千単位)をまとめています
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
||||||||||||||||||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
||||||||
直接コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
THB 001 |
|
$ |
1,947 |
|
|
$ |
1,105 |
|
|
$ |
(842 |
) |
|
|
(43 |
%) |
|
$ |
8,116 |
|
|
$ |
3,469 |
|
|
$ |
(4,647 |
) |
|
|
(57 |
%) |
他の発見と発展は |
|
|
1,378 |
|
|
|
439 |
|
|
|
(939 |
) |
|
|
(68 |
) |
|
|
3,353 |
|
|
|
3,520 |
|
|
|
167 |
|
|
|
5 |
|
THB 335 |
|
|
— |
|
|
|
1,571 |
|
|
|
1,571 |
|
|
* |
|
|
|
— |
|
|
|
1,899 |
|
|
|
1,899 |
|
|
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間接コスト： |
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関係者の |
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1,424 |
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2,595 |
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1,171 |
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82 |
|
|
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3,672 |
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|
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8,375 |
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|
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4,703 |
|
|
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128 |
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施設やその他 |
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8 |
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259 |
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251 |
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* |
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9 |
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783 |
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774 |
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* |
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研究開発費総額 |
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$ |
4,757 |
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$ |
5,969 |
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$ |
1,212 |
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25 |
% |
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$ |
15,150 |
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$ |
18,046 |
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$ |
2,896 |
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19 |
% |
*百分率は意味がありません。
研究·開発費は120万ドル増加し，2022年9月30日までの3カ月間の480万ドルから2023年9月30日までの3カ月間の600万ドルに増加し，290万ドル増加し，2022年9月30日までの9カ月の1510万ドルから2023年9月30日までの9カ月間の1800万ドルに増加し，主にTHB 335を支援する研究と非臨床開発やその他の次世代発見努力の発見と開発および人員関連コストの増加によるものである。
一般と行政費用
一般·行政費は110万ドル増加し，2022年9月30日までの3カ月分の380万ドルから2023年9月30日までの3カ月間の490万ドルに増加し，650万ドル増加し，2022年9月30日までの9カ月間の900万ドルから2023年9月30日までの9カ月間の1550万ドルに増加し，主に上場企業関連コストと人事関連費用の増加によるものである。
その他の費用を合計して純額
純収入総額は2022年9月30日までの3カ月の40万ドルから2023年9月30日までの3カ月の350万ドルに増加し、910万ドル増加し、2022年9月30日までの9カ月の50万ドルから2023年9月30日までの9カ月の960万ドルに増加し、これは主に利息収入の増加によるものだ。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちはすべての時期と全体的に大きな損失を発生させた。私たちはまだ候補製品を商業化していません。もしあれば、数年以内に候補製品の販売や他の源から収入を得ることはないと予想しています。
2022年9月19日、私たちは初公募株を完成し、当時私たちは12，535，000株の普通株を発行し、引受業者が彼らの選択権を全面的に行使し、1株17.00ドルの公開発行価格で最大1，635，000株の普通株を購入した。引受割引と手数料を差し引くと、1.982億ドルを受け取りましたが、同社が支払うべき発売コストを差し引いた数字は230万ドルです。初めて公募する前に、私たちの運営資金は主に優先株を売却する毛収入から来ていた。
2023年9月30日現在、私たちは2.739億ドルの現金と現金等価物を持っており、私たちの累計赤字は約1.074億ドルです。
21
2023年10月、私たちはS-3表で保留登録表、すなわち“保留登録表”を提出し、2023年10月に発効した。棚登録声明は、1回または複数回の発売または任意の組み合わせで、1回または複数回の発売または任意の組み合わせで、総額4.0億ドルまでの普通株または優先株、債務証券、普通株、優先株または債務証券を購入する引受権証、普通株、優先株または債務証券を購入する引受権、および/またはこれらの証券の一部または全部からなる単位を提供することを可能にする。棚登録声明について、公開市場販売協定を締結しましたSMまたはJefferies LLCを販売エージェントとする販売プロトコルは、このプロトコルにより、私たちの普通株を発売することができ、総発売金額は最大1.5億ドルに達する。販売契約に基づいて発行および販売可能な1.5億ドルの普通株式は、棚登録声明に従って発行および販売可能な4.0億ドルの証券に含まれる。販売契約によると、私たちはJefferies LLCに任意の普通株を売却して得られた毛収入の3.0%までの手数料を支払う。販売契約によると、私たちはまだ1億5千万ドル残っている。
キャッシュフロー
次の表は、列挙された各期間のキャッシュフロー情報(千単位)を提供します
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2023 |
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経営活動のための現金純額 |
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$ |
(25,630 |
) |
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$ |
(14,818 |
) |
投資活動のための現金純額 |
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— |
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(168 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
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196,866 |
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1 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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$ |
171,236 |
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$ |
(14,985 |
) |
経営活動に使われている現金純額
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金純額は2560万ドルで、主に私たちの純損失2370万ドル、260万ドルの非現金株式給与支出調整後、繰延給与に関する他の資産が120万ドル増加したことと、運営資本の純変化が340万ドルだったためだ。
2023年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金純額は1，480万ドルで、主な原因は私たちの純損失2，400万ドル、株式ベースの給与支出780万ドル、非現金運営賃貸支出と運営賃貸負債純影響20万ドル、その他の資産変化50万ドル、運営資本純変化70万ドルだった。
投資活動のための現金純額
2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちは何の投資活動もなかった。2023年9月30日までの9カ月間、投資活動のための現金純額は20万ドルで、財産や設備の購入に使われている。
融資活動が提供する現金純額
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は1兆969億ドルで、発行コストと引受費を差し引いた純額は初めて公募株の収益となった。2023年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は10万ドル未満であり、これは株式オプションを行使する収益と関係があり、株式オプションの収益は繰延発売コストの支払いによって相殺された。
資金需要
私たちの資本の主な用途は、研究開発サービス、報酬と関連費用、そして一般管理費用であると予想されています。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。初公募が終了した後も、上場企業の運営に関する追加コストが発生し続ける見通しだ。
私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの既存の現金と現金等価物が、少なくとも2025年まで私たちの運営と資本支出に資金を提供するのに十分だと信じている。しかし、私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。
候補製品の研究，開発，商業化に関する多くのリスクと不確実性のため，我々の運営資金需要の正確な金額を見積もることはできない。私たちの将来の支出需要は多くの要素に依存し、大幅に増加する可能性がある
22
THB 335または将来開発される可能性のある任意の将来のキット阻害剤製品または候補製品の開発に関連する任意のこれらまたは他の変数の結果が変化し、我々の開発計画に関連するコストおよび時間を著しく変化させる可能性がある。また、私たちの運営計画は将来的に変化する可能性があり、運営需要とそのような運営計画に関連する資本要求を満たすために追加の資金が必要になるかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生成することができれば、株式発行、債務融資、または他の資本源の組み合わせによって、協力、戦略連合、または許可手配を含む可能性がある現金需要を満たすことが予想されています。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の株主の権利に悪影響を及ぼす可能性のある特典を含む可能性がある。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限する制限的な契約を含むいくつかの合意に関連する可能性があり、これらの行動は、私たちが業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略連合、または許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。我々の追加資金調達能力は、世界経済状況の潜在的な悪化や、持続的な銀行業危機やその他の原因による米国と世界の信用·金融市場の中断·変動の悪影響を受ける可能性がある。製品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、永遠に利益を上げたり、経営活動から正のキャッシュフローを生み出したりする保証はありません。
契約義務その他の約束
ノバ社許可協定
ノワール許可協定によると、私たちは支払いまたは特許使用料を払わなければならないかもしれない。ノワール社とのライセンス契約によると、支払いが必要なイベントの実現と時間に不確実性があるため、現在私たちが支払うべき金額は固定的でも確定的ではありません。私たちはすべてのライセンス製品の販売のためにノワールに印税を支払う必要があります。これらの印税のパーセンテージは売上の中央値から一桁の間です。今まで、私たちはまだ商業的に販売を許可した製品がないので、私たちはまだ何の印税も支払っていません。ライセンス契約およびノファ社に支払われる特許使用料のより多くの情報については、本四半期報告書の他の部分に含まれる監査されていない中期簡明総合財務諸表の付記6を参照されたい。
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レンタル義務
2022年10月21日、当社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市に位置するオフィススペースに関する賃貸契約、すなわちケンブリッジ賃貸契約、もう1つはカリフォルニア州サンフランシスコに位置するオフィス空間のレンタル契約、またはサンフランシスコ賃貸契約の2つの独立した賃貸契約を締結した。ケンブリッジ賃貸契約とサンフランシスコレンタル協定はすべて2022年12月に発効し、初期期限はすべて63ヶ月である。ケンブリッジ賃貸協定の第一期に対応した賃貸料総額は約400万ドルと推定され、サンフランシスコ賃貸協定の第一期に対応した賃貸料総額は約180万ドルと推定される。リース義務に関するより多くの情報は、本四半期報告書の他の部分に含まれる監査されていない中期簡明総合財務諸表の付記11を参照されたい。
購入やその他の債務
著者らは正常な業務過程中に契約研究組織(CRO)、契約開発と製造組織(CDMO)及びその他の第三者サプライヤーと非臨床研究とテスト、臨床試験及びテストと製造サービスの契約を締結した。ほとんどの契約には最低購入約束が含まれておらず、私たちは書面通知後にキャンセルすることができる。キャンセル時に支払われるべき金額には、提供されるサービスの支払いまたは発生した費用が含まれており、当社が提供するサービスのキャンセル不可義務を含め、最長でキャンセル日から1年となります。
肝心な会計政策
経営陣の討論と分析は、私たちが監査していない中期簡明合併財務諸表に基づいており、これらの財務諸表はアメリカ公認会計原則またはGAAPに基づいて作成されている。簡明な総合財務諸表及び関連開示を作成するために、吾らは判断と推定を行い、報告期間内の資産、負債及び支出の届出金額及び関連開示に影響を与える必要がある。我々のキー会計政策は，2022年12月31日現在のForm 10−K年度報告書に“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”というタイトルで記述されており，2023年3月29日に米国証券取引委員会に提出されている。我々のキー会計政策は、2023年9月30日現在、2022年12月31日現在のForm 10−K年次報告で開示された政策と実質的に変化していない。
財務報告の内部統制
会社の財務報告の内部統制とは会社の主要な行政人員と主要な財務官或いは類似の機能を履行する人員が設計或いは監督し、そして会社の取締役会、管理層及びその他の人員が実施するプログラムであり、目的は財務報告の信頼性と公認会計原則に基づいて財務諸表を作成するために合理的な保証を提供することである。重大な欠陥は財務報告内部制御の重大な欠陥或いは重大な欠陥の組み合わせであり、年度或いは中期財務諸表の重大な誤報が適時に防止或いは発見されない可能性がある。
2021年12月31日までの年度総合財務諸表を作成したところ、財務報告の内部統制に重大な欠陥があることが分かった。重大な弱点は完全には補われておらず、2022年12月31日までの年次財務諸表を作成する際には、同様の弱点が残っている。私たちが発見した重大な弱点は、適切な会計および財務知識と専門知識を持っていないので、私たちの会計ソフトウェアのいくつかのシステム制限、および全体的な制御環境の不足と関係があります。私たちの財務報告手続きをめぐる効果的な内部統制を設計、実施、記録、実行するために十分な内部資源がありません。
私たちは、私たちのプロセスと内部統制文書を正規化し、私たちの財務管理層の監督審査を強化することを含む、財務報告の内部統制を改善し、この重大な弱点を補うために、財務報告の内部統制を強化し、財務報告に対して内部統制を実施し、会計と財務者の職責を分離するために、より多くの適格な会計および財務担当者を招聘する措置を講じている。また、設計·機能が互換性のない会計責任を分離することができる会計ソフトウェアシステムを実施しており、現在は2023年度に全面的に実施されると予想されている。
私たちはこれらの措置を実施していますが、これらの努力が私たちの重大な弱点と重大な欠陥をタイムリーにまたは根本的に補うこと、または私たちの財務諸表が将来再記述されることを防ぐことを保証することはできません。もし私たちが私たちの重大な弱点をうまく補うことができない場合、あるいは未来のいかなる重大な欠陥や重大な弱点を発見することができなければ、私たちの財務報告の正確性とタイミングは不利な影響を受ける可能性があり、私たちは定期報告書のタイムリーな提出に関する証券法の要求を守り続けることができず、私たちの普通株式市場価格はしたがって下落する可能性がある。
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新興成長型企業と小さな報告会社の地位
2012年JumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS Act第107(B)条によると、“新興成長型企業”は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たなまたは改訂された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、これらの基準が民間会社に適用されるまで、新しい会計基準の採用や改正を延期するためにこの免除を選択した。条件が許容される場合、私たちは、本四半期報告の他の部分に記載されている簡明総合財務諸表付記2に記載されているいくつかの基準を予め採用している。したがって、私たちの簡明な連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性があります。(I)2027年12月31日、(Ii)本年度の総収入が12.35億ドルを超える会計年度の最終日まで、“新興成長型会社”の地位を維持し続ける。(Iii)過去3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行した日、または(Iv)米国証券取引委員会規則により大型加速申告会社とみなされた日。
私たちも“規模の小さい報告会社”であり、非関連会社が私たちの株を持っている時価に、私たちの初公募株が私たちにもたらした提案毛収入総額は7.0億ドル未満であり、最近終了した会計年度の年収は1.00億ドル未満であることを意味します。(I)非関連会社が保有する私たちの株の時価が2.5億ドルを超えるまで、あるいは(Ii)最近終了した会計年度の年収が1.00億ドルを超え、非関連会社が保有する私たちの株の時価が7.00億ドルを超えるまで、小さな報告会社として続けていきます。
もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
最近の会計公告
吾らは、最近発表されたすべての会計声明を検討し、本四半期報告の他の部分に記載されている審査中期簡明総合財務諸表付記2に開示されていないことを除いて、このような基準は、私たちの財務諸表に重大な影響を与えないか、または我々の業務に適用されないことを決定した。
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第三項です市場リスクに関する定量的で定性的な開示。
金利リスク
私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利敏感性は米国金利の全体的な水準変化の影響を受けており、特に私たちの現金等価物は標準小切手口座の形式であり、米国債に投資される通貨市場基金の金額であるからである。金利収入は金利の総水準の変化に敏感です。しかしながら、我々の現金等価物の満期日が短いため、任意の期間にわたって利上げまたは100ベーシスポイントの利上げを仮定すると、本四半期報告に他の部分に含まれる簡明総合財務諸表に実質的な影響を与えないと考えられる。
2023年9月30日現在、私たちは未済債務を持っていないので、関連金利のリスクはありません。
外貨両替リスク
私たちのすべての従業員と業務は現在アメリカにあります。私たちの費用は通常ドルで計算されます。そのため、私たちは現在、外貨為替レートの変化に関連する重大な市場リスクの影響を受けていない。しかし、私たちは現地通貨で支払う可能性のある非アメリカサプライヤーと契約を締結し続けているかもしれない。私たちの業務は将来外貨為替レートの変動の影響を受けるかもしれません。今まで、外貨取引損益は私たちの財務諸表にとって重要ではなく、私たちも正式な外貨ヘッジ計画はありませんでした。為替レートが上記のいずれの期間に100ベーシスポイント上昇または低下しても、本四半期報告に他の部分に含まれる簡明総合財務諸表に実質的な影響を与えないと信じている。
インフレの影響
インフレは一般的に労働コストと臨床試験費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。これまでインフレが我々の財務状況や運営結果に実質的な影響を与えているとは考えていなかったにもかかわらず，臨床試験を行うコスト，合格者の吸引と保持による労働コスト，その他の運営コストの影響により，近い将来いくつかの影響を経験する可能性がある(特にインフレ率が上昇し続ける場合)。インフレコストは私たちの業務、財務状況、そして運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。
第四項です制御とプログラムです
情報開示制御とプログラムの評価
2023年9月30日現在、経営陣は、取引法第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規定に適合する当社の開示制御及び手続の有効性を我々の最高経営責任者及び財務·会計官の参加の下で評価している。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告され、これらの情報が、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、最高経営者および最高財務会計官を含む私たちの管理層に蓄積されて伝達されることを目的としている。どのような制御やプログラムも，設計や操作がどんなに良好であっても，予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできないが，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-利得関係を評価する際にその判断を運用しなければならない.この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務·会計官は、2023年9月30日現在、以下に述べる重大な弱点により、我々の開示制御および手続きは合理的な保証レベルでは有効ではないと結論した。
2021年12月31日までの年度総合財務諸表を作成したところ、財務報告の内部統制に重大な欠陥があることが分かった。私たちが発見した重大な弱点は、私たちの財務報告過程をめぐる有効な内部統制を設計、実施、記録、実行するための十分な内部資源と適切な会計と財務知識と専門知識がないため、職責分担、私たちの会計ソフトウェアと全体制御環境におけるいくつかのシステム制限の不足と関係がある。2022年12月31日までの年次財務諸表を作成する際には、大きな弱点が残っており、2023年9月30日現在も救済されていない。
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我々の管理チームは、2022年12月31日までの1年間、多くのプロセスおよび内部統制文書を正規化すること、財務管理層の監督審査を強化すること、より多くの合格した会計および財務者を招聘すること、財務報告の内部統制を実施するために財務顧問を招聘すること、および会計と財務者の職責を分離することを含む財務報告の内部統制を改善するための措置を実施した。また、設計·機能が互換性のない会計責任を分離することができる会計ソフトウェアシステムを実施しており、現在は2023年度に全面的に実施されると予想されている。
我々の経営陣は、強力な内部統制環境の維持に力を入れ、上記のような重大な弱点を解決するための救済計画を策定している。
財務報告の内部統制の変化
経営陣は、2023年9月30日現在、2023年9月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性があると認定している。
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第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすと考えているいかなる法的手続きにも参加していません。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解コスト、管理資源の分流、負の宣伝と名声損害によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項。リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下に述べるリスクと、本四半期報告書に含まれる他の情報、“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”というタイトルの章と、私たちの簡明な総合財務諸表および本四半期報告の他の部分に含まれる関連注釈をよく考慮しなければなりません。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。これらの事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もしこのような状況が発生したら、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を損失するかもしれません。
私たちの財務状況、限られた経営歴史、追加資本を必要とするリスク
私たちの運営歴史は限られており、第一段階以外のいかなる臨床試験も完了しておらず、THB 335と私たちの他のどの候補製品も商業販売の承認を得ていない。私たちは設立以来、重大な純損失の歴史を持っており、予測可能な未来には引き続き重大な損失を受けることが予想される。
私たちは生物製薬会社で、運営の歴史が限られていて、あなたの投資決定の根拠とすることができます。私たちは2019年に運営を開始し、私たちの次世代経口小分子野生型キット阻害剤THB 335および新しい候補主導製品THB 335および私たちの他の任意の候補製品は臨床試験を完了しておらず、商業的販売も許可されていない。生物製薬製品の開発は高度な投機的な仕事であり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できず、監督部門の許可を得られない、或いは商業上実行可能ではない。
設立以来、私たちのほとんどの努力と財政資源は私たちの第一世代候補製品THB 001の開発に集中しています。2022年12月、我々の第1世代候補製品THB 001が第1剤列に登録された2人の患者に無症状肝転移アンモニア炎が出現した後、第1世代候補製品THB 001の1 b期臨床試験を停止したことを発表した。2023年7月、次の製品候補THB 335のノミネートを発表しました。私たちはまだ、どんな後期試験を成功させ、市場の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表が私たちを代表してそうしたり、成功した製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していません。したがって、私たちがより長い運営履歴を持っているよりも、私たちのこれまでの業務パフォーマンスを正確に評価したり、私たちの生存能力を予測したりすることは難しいかもしれません。
我々の設立以来，報告期間ごとに重大な純損失が発生しており，これまで何の収入も生じておらず，主に初公募株完成前の私募優先株および初公募株の純収益により運営に資金を提供してきた。2021年と2022年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ2960万ドルと3520万ドルで、2022年と2023年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ2370万ドルと2400万ドルだった。2023年9月30日までの累計赤字は約1.074億ドル。我々のほとんどの損失は，我々の研究や開発計画に関する費用と我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである.私たちは予測可能な未来に大きな損失が生じることを予想し、私たちが未来の候補製品の研究と開発を続けるにつれて、これらの損失は増加すると予想される。我々の純損失は四半期と四半期と年度と年度との間で大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果の期間比較は将来の業績の良い指示ではない可能性がある。
私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
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1つ以上の候補製品の商業化に成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発費や他の支出を発生させ続けることが可能である。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延とその他の未知の要素に遭遇する可能性があり、これらの要素は私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与えるかもしれない。私たちの将来の損失の規模は、私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう(もしあれば)。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは収入を生み出したことがありません。製品販売から何の収入も生まれないかもしれませんし、永遠に利益を上げないかもしれません。
私たちが利益を達成して利益を維持する能力は私たちが収入を作る能力にかかっている。私たち単独またはパートナーと規制部門の承認を得ることができ、THB 335または私たちが開発する可能性のある任意の未来のキット阻害剤製品の商業化に成功しない限り、私たちは顕著な収入(あれば)は生じないと予想される。成功した商業化は、臨床試験において安全性および有効性を証明し、マーケティングを含む規制を得ること、これらの候補製品の承認、私たちまたは任意の未来のパートナーが規制の承認を得る可能性のある製品の製造、マーケティングおよび販売、上場後の要求を満たすこと、および個人保険または政府支払者からTHB 335または任意の未来の候補製品の補償を得ることを含む多くの重要なマイルストーンを達成する必要がある。これらの活動に関連する不確実性とリスクのため、私たちは収入の時間と金額、さらなる損失の程度、または私たちがいつ利益を達成することが可能かどうかを正確かつ正確に予測することができない。私たちと未来の協力者たちは決してこのような活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功したとしても、どんな未来の協力者たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な収入を生むことができないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。さらに、FDA、EMA、または任意の同様の外国規制機関が現在予想されている基礎に基づいて臨床試験を行うことを要求する場合、または臨床試験またはTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の開発を完了する上で何らかの遅延が生じた場合、費用が増加する可能性がある。
もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、普通株の市場価格を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。もし私たちが過去のように損失を被り続けると、投資家の投資は何の見返りも得られず、すべての投資を失う可能性がある。
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私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金が必要になるだろうし、これらの目標は受け入れ可能な条件では得られないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。必要な時に必要な資本を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画、商業化努力、または他の運営を延期、制限、または終了させることを余儀なくされる可能性がある。
潜在的な候補製品の識別と開発及び非臨床と臨床研究を行うことは時間、費用と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品が入って、適用される非臨床研究および臨床試験によって、私たちの開発、規制、製造、マーケティング、および販売能力を拡大または作成するために多くの追加資金が必要になります。設立以来、我々は、以前の候補製品THB 001を開発するために大量の現金を使用しており、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品のさらなる研究および開発および非臨床試験および臨床試験を行うために大量の資金を必要とし、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の規制部門の承認、および商業販売のために許可された製品の製造および販売を求めている(ある場合)。また、上場企業の運営に関する追加コストも発生すると予想されています。“私たちの上場企業としての経営はコスト増加を招き、私たちの経営陣は新しいコンプライアンスイニシアティブとコーポレートガバナンス実践に多くの時間を投入することを要求されるだろう”と見ている。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。
THB 335あるいは任意の未来のKIT阻害剤候補製品の非臨床研究と臨床試験は完成するために大量の資金を必要とする。2023年9月30日現在、私たちは2億739億ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金と現金等価物は、少なくとも2025年まで、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供するのに十分であると信じています。しかし、私たちの将来の資本需要と、既存の資源が私たちの運営を支援し、私たちの運営の持続的な成長に資金を提供すること、候補製品の研究開発に資金を提供すること、または他の方法で競争圧力に対応する期限は、私たちが予想しているのとは大きく異なるかもしれません。私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。私たちの毎月の支出レベルは新しいものと行っている研究開発や他社の活動によって違います。THB 335または任意の将来の候補製品の開発成功に関連する時間および活動の長さは非常に不確定であるため、承認された製品のマーケティングおよび商業化活動を開発および任意の承認された製品を開発するためにどれだけの実際の資金が必要かを推定することはできない。将来のTHB 335または任意の将来の候補製品に対する私たちの資金需要および私たちの持続的な運営は、近未来でも長期であっても、多くの要素に依存するであろうが、これらに限定されない
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もし私たちが適時あるいは受け入れ可能な条件下で資金を得ることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画と非臨床研究或いは臨床試験を延期、減少或いは中止し、戦略機会を制限したり、リストラ或いはその他の会社の再編活動を行わなければならないかもしれない。将来的には商業製品の販売から収入を得たり、許可製品から特許使用料を得ることはなく、いずれの場合もTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品が臨床試験を経て商業化され、上場に成功する前に実現されることはないと予想される。
私たちは将来的に追加の資金を求めることを要求され、現在、これは公開または私募株式発行または債務融資、信用または融資手配、追加の許可協定および/または協力、またはこれらの資金源のうちの1つまたは複数の組み合わせによって達成される予定だ。もし私たちが株式証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、どの融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。私たちの将来の債務融資は、実行可能であれば、将来の業務活動を行う私たちの柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は、当社の株式証券保有者がわが社の資産の任意の分配を受ける前に償還されることになります。許可または第三者との協力によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、THB 001、THB 335、または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利な条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階で候補製品のためのパートナーを探すか、あるいは候補製品または技術に対する私たちの権利を放棄することを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは自分自身の開発または商業化を求めます。必要に応じて許容可能な条項で資金を得ることができなかったか、または資金を全く得ることができなかった場合、THB 335または任意の将来の候補製品の製品開発および商業化を延期、制限または終了させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
流動性に係る実際の事件又は懸念、金融機関又は取引相手の違約又は不履行等の金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与えることは、我々が現在及び予想している業務運営及びその財務状況及び運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
噂や実際に発生した流動性に関連した事件など、金融機関の不利な事態の発展に影響を与え、過去には市場全体の流動性問題を招き、将来的には市場全体の流動性問題を招く可能性がある。例えば、2023年3月10日、SVBはカリフォルニア金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に指定した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.財務省、FRB、FDICは2023年3月12日に共同声明を発表し、SVBのすべての預金者が2023年3月13日に、無保険預金口座内の資金、信用協定下の借り手、SVB、Signature BankまたはFDICと接収された任意の他の金融機関の信用状および何らかの他の金融商品を含むすべての資金を使用することができるという共同声明を発表した。米国財務省、連邦預金保険会社、連邦準備委員会は、金融機関が保有するいくつかのこのような政府証券を担保とした金融機関に250億ドルまでの融資を提供し、このようなツールの売却による潜在的損失のリスクを低減し、金融機関の顧客引き出しの広範な需要、または金融機関の即時流動性の他の需要がこのような計画の能力を超えている可能性がある計画を発表した。吾等は、SVB、Signature、または接収を受けている任意の他の金融機関の任意のそのような手形を有する借り手または一方ではないが、もし私たちの将来の任意の貸手または任意のそのような手形の取引相手が接収された場合、私などはそのような資金を取得できない可能性がある。
私たちは自分の名義でほとんどの金融資産を持っていて、それを第三者金融機関に預けるか、SVBから移行します。私たちの流動性や私たちが現在予想している業務運営、財務状況、または運営結果に悪影響を与えていませんが、より広い金融サービス業への流動性懸念には不確実性が残っており、私たちの業務、私たちの業務パートナー、または業界全体が現在予測できない悪影響を受ける可能性があります。インフレと金利の急速な上昇は、以前に発行された金利が現在の市場金利よりも低い国債の取引価値を低下させる。米国財務省、FDIC、連邦準備委員会が将来他の銀行や金融機関が倒産した場合に未保険資金を提供する保証はなく、適時にそうする保証もない。
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私たちの銀行関係を必要または適切に評価する必要があると思いますが、私たちが資金源や他の信用手配を得る機会は、私たちと直接信用協定や手配を持っている金融機関や金融サービス業全体または全体の経済的要因の深刻な被害を受ける可能性があります。これらの資金源および他の信用手配は、私たちの現在および予想される将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分です。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関や金融サービス業会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
1つまたは複数のこれらの要因に関連するイベントまたは懸念の結果には、現在および予想されているビジネス運営、私たちの財務状況、および運営結果に生じる様々な重大かつ悪影響が含まれている可能性がある。これらは、以下を含むことができるが、これらに限定されない
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の一般的な懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源の獲得に対する体系的な制限を含むあまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちはより受け入れ可能な条項が融資を受けにくく、さらには融資を得ることができなくなるかもしれない。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動資金源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの財務および/または契約義務に違反したり、連邦または州賃金および労働時間法違反を招いたりする可能性がある。上記のいずれかの影響、または上記要因または他の関連または類似要素によって生じる任意の他の影響は、我々の流動資金および我々の現在および/または予想される業務運営、財務状況および運営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは財務報告書の内部統制に重大な欠陥があることを発見した。財務報告の内部統制の大きな弱点を是正しなければ、あるいは効果的な内部統制を確立し、維持できなければ、私たちの財務業績を正確に報告したり、定期的な報告書を提出することができなくなり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性があります。
効果的な財務報告書の内部統制は私たちが信頼できる財務報告書をタイムリーに提供するために必要だ。2021年12月31日までの年度総合財務諸表を作成したところ、財務報告の内部統制に重大な欠陥があることが分かった。重大な弱点は完全には補われておらず、2022年12月31日までの年次財務諸表を作成する際には、同様の弱点が残っている。重大な欠陥は財務報告内部制御の重大な欠陥或いは重大な欠陥の組み合わせであり、年度或いは中期財務諸表の重大な誤報が適時に防止或いは発見されない可能性がある。私たちが発見した重大な弱点は、適切な会計および財務知識と専門知識を持っていないので、私たちの会計ソフトウェアのいくつかのシステム制限、および全体的な制御環境の不足と関係があります。私たちの財務報告手続きをめぐる効果的な内部統制を設計、実施、記録、実行するために十分な内部資源がありません。
私たちの管理チームは、2022年12月31日まで、財務報告の内部統制を改善するための措置を実施し、私たちの流れと内部統制文書を正規化し、私たちの財務管理層の監督審査を強化すること、より多くの適格な会計·財務者を招聘し、財務報告の内部統制を実現し、会計と財務者の役割を分離することを含む、財務報告の内部統制を改善するための重大な弱点を補うための措置を実施した。また、設計·機能が互換性のない会計責任を分離することができる会計ソフトウェアシステムを実施しており、現在は2023年度に全面的に実施されると予想されている。
私たちはこれらの措置を実施していますが、これらの努力が私たちの重大な弱点と重大な欠陥をタイムリーにまたは根本的に補うこと、または私たちの財務諸表が将来再記述されることを防ぐことを保証することはできません。もし私たちが私たちの重大な弱点をうまく補うことができない場合、あるいは未来のいかなる重大な欠陥や重大な弱点を発見することができなければ、私たちの財務報告の正確性とタイミングは不利な影響を受ける可能性があり、私たちは定期報告書のタイムリーな提出に関する証券法の要求を維持できない可能性があり、私たちの普通株式市場価格はしたがって下落する可能性がある。
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私たちが正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手続きを持っていることを確保して、これは高価で時間のかかる仕事であり、常に再評価する必要がある。私たちの努力が将来の潜在的な重大な弱点を回避することができる保証はないにもかかわらず、私たちはこれらの制御欠陥を修復するための追加的なコストが生じることが予想される。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。財務報告の内部統制において既存または将来の任意の重大な弱点をうまく救済できなければ、あるいは他の重大な弱点を発見すれば、私たちの財務報告の正確性とタイミングが悪影響を受ける可能性があり、定期報告のタイムリーな提出に関する証券法の要求および適用される証券取引所の上場要求を守り続けることができない可能性があり、投資家は私たちの財務報告に自信を失う可能性があり、私たちの株価はしたがって下落する可能性がある。我々はまた、ナスダック、米国証券取引委員会、米国証券取引委員会、または他の規制機関の調査対象になる可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。また、投資家は、私たちの内部統制が不足している、あるいは正確な財務諸表を適時に作成できないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、私たちの製品を新老顧客に効果的にマーケティングし、販売することを困難にしている。
発見·開発·商業化に関するリスク
私たちの未来の表現はTHB 335の成功と、未来の候補製品を識別し開発する能力に大きく依存する。
私たちの未来の業績は私たちがTHB 335の成功した臨床試験を適時に完成させる能力があるかどうかに大きく依存し、未来のKIT阻害剤製品候補製品を識別と開発し、監督部門の許可を得て、その後THB 335と任意の未来のKIT阻害剤製品候補製品の商業化に成功した。我々の開発はまだ早期段階であり，2022年12月にこれまでの候補製品THB 001による慢性誘発性蕁麻疹の1 b段階試験の中止を発表した。私たちは2023年7月に私たちの次の製品候補THB 335の指名を発表し、2024年上半期にTHB 335のINDを提出する予定です。私たちは現在どの管轄区でも販売を許可していない。THB 335または我々が開発した任意の将来のKIT阻害剤製品が、彼らの臨床試験において成功するか、または規制部門の承認を得ることは保証されない。
THB 335と将来のKIT阻害剤候補製品を米国，EU，選定された外国(イギリスと日本を含む)で商業化する規制部門の承認を求める予定である。他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くのかつ異なる規制要件を遵守しなければならない。他の国にも、臨床試験および商業販売、ならびにTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の価格設定および流通が含まれており、規制承認(これは成功しないかもしれない)を得るために多くの資源を費やし、これらの管轄区域で行われている法規を遵守することが要求される。
私たちが製品収入を作る能力はTHB 335と未来の候補製品の成功と商業化に大きく依存します。製品収入は何年も起こらないと予想されます。THB 335および任意の将来の候補製品の成功は、以下の要因を含むいくつかの要因に依存する
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その多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、私たちの以前の候補製品THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品は、多くの時間と資源をかけても、そのような承認を求めることができなくても、規制部門の承認を得ることはできないかもしれない。もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、いかなる候補製品の商業化にも成功できない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。
もし私たちが発表し、予想された時間枠内で私たちの予想された開発目標を達成しなければ、THB 335または任意の未来の候補製品の商業化は延期されるかもしれませんので、私たちの株価は下落するかもしれません。あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちは時々各種の科学、臨床、法規と他の製品開発目標が達成される予定の時間を見積もり、私たちはそれをマイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは科学研究と臨床試験の開始または完成、そして規制文書の提出を含むかもしれない。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このすべてのマイルストーンは今と未来に無数の仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちが公開発表されたこれらのマイルストーンに達していない場合、またはこれらのマイルストーンに全く達していない場合、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の商業化は延期または永遠に達成されない可能性があり、したがって、私たちの株価は下落する可能性がある。私どもの株価と会社価値の下落はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性があります。
薬物開発は長く高価な過程であり、臨床試験の結果は本質的に不確定であり、早期研究と試験の結果は将来の試験結果を予測できない可能性がある。我々は、THB 335または任意の将来の候補製品の開発および商業化の完了中に追加のコストを発生させたり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できない可能性がある。
私たちは現在臨床開発の候補製品を持っていない。2022年12月，われわれはこれまでの候補製品THB 001の1 b期臨床試験の中止を発表し，第1剤列に登録されている2名の患者に無症候性肝トランスアミナーゼ炎を認めた後，THB 001を慢性誘発性蕁麻疹の治療に用いた。2023年7月、次の製品候補THB 335のノミネートを発表しました。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品がいつ、または人体に有効かつ安全であることが証明されるかどうか、または規制部門の承認を得るかどうかは予測できない。任意の候補製品を商業化するために必要な規制承認を得るためには、広範な非臨床研究と長く、複雑かつ高価な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床テストは完成するまで数年かかる可能性があり、その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。THB 335または任意の未来キット阻害剤候補製品の非臨床研究および早期臨床試験の結果は、後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。生物製薬業界のいくつかの会社は候補製品に対する高級臨床試験で重大な挫折を経験し、早期の試験で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果の不足或いは安全性状況が良くないためである。通常，臨床試験による候補製品の失敗率は高い。臨床試験を開始する候補製品の多くは製品として承認されていないし、将来の任意の臨床試験が最終的にTHB 335または任意の未来のKIT阻害剤候補製品の臨床開発に成功または支持することを保証することもできない。
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私たちまたは任意の未来の協力者は臨床試験の開始または完了に遅延があるかもしれない。私たちまたは任意の未来のパートナーはまた、私たちが行う可能性のある任意の未来の臨床試験中に、または結果として多くの予見不可能なイベントを経験することができ、これらの試験は、上場承認を得るか、またはTHB 335または任意の未来のKIT阻害剤製品候補製品を商業化することを延期または阻止する可能性がある
患者登録は臨床試験時間スケジュール中の1つの重要な要素であり、多くの要素の影響を受け、患者群の大きさと性質、著者らが登録した臨床地点の数量と位置、患者と臨床場所の接近程度、試験の資格と排除基準、臨床試験の設計、患者の同意を得られない、登録した参加者が完成する前に退出するリスク、競争する臨床試験と臨床医師、および研究中の候補製品の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優位性に対する患者の見方は、私たちが調査している適応のための任意の新薬或いは治療生物製剤を承認される可能性がある。そのほか、著者らは未来に協力者、CROと臨床試験サイトに依存して、未来の臨床試験が正確かつ適時に行われることを確保する可能性があり、患者登録過程を含み、著者らは彼らの表現に対する影響は限られている。また，治療医がTHB 335や任意の将来のKIT阻害剤製品候補への患者の参加を募集する将来の臨床試験に関連する未解決の倫理的問題に遭遇した場合，安全性や有効性の特徴が確立された既存の治療案を処方するのではなく，遅延に遭遇する可能性がある。
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臨床試験が我々、そのような試験を行う機関のIRBs、FDA、EMAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、または臨床試験がデータ安全監視委員会またはデータ安全監視委員会によって一時停止または終了を提案された場合、遅延に遭遇する可能性もある。臨床試験の一時停止または終了は、監督管理の要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行わなかったこと、FDA、EMAまたは他の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査による臨床休止、予見できない安全問題または副作用の実施、製品または治療の利益を証明できなかったこと、臨床的意義のある試験終点を確立または実現できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足することを含む、様々な要素による可能性がある。中期結果が不明確あるいは否定的であるため、臨床研究も延期または終了される可能性がある。臨床試験の開始または完了遅延をもたらすか、またはもたらす多くの要因は、最終的にTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の規制承認を拒否する可能性もある。また，FDA，EMA，あるいは他の規制機関は，われわれの臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らがわれわれの臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある。
もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品を商業化することを独占的に有する期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、THB 335または任意の未来のKIT阻害剤製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務および運営結果を損なう可能性がある。著者らの臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性を深刻に損害する可能性がある。
非臨床研究と早期臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない。
非臨床研究や早期臨床試験の結果は，その後の臨床試験の成功，臨床試験の中期結果を予測できない可能性がある。製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，我々は将来的に類似した挫折に直面する可能性がある。臨床試験の設計はその結果が製品の承認を支持するかどうかを確定することができるが、臨床試験設計中の欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。著者らは臨床試験の設計における経験が限られており、臨床試験を設計と実行してTHB 335或いは任意の未来のKIT阻害剤製品の候補製品の発売許可を支持することができないかもしれない。そのほか、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。多くの会社は彼らの候補製品が非臨床研究と臨床試験で満足できると思っているが、まだ候補製品のマーケティング許可を得られなかった。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の臨床試験結果が上場承認を必要とすると考えられても、FDA、EMAまたは同様の外国規制機関は同意しない可能性があり、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の上場承認を承認しない可能性がある。
いくつかの場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案の変化と遵守状況及び臨床試験患者の退学率を含む。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の臨床試験において積極的な結果が得られなければ、これらの候補製品の開発スケジュールおよび規制承認および商業化の見通しは負の影響を受け、それに応じて、私たちの業務および財務的見通しも負の影響を受けるであろう。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初歩的、主要或いは中期データはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは初歩的または主要なデータ、あるいは私たちの臨床試験計画における中期分析データを公表するかもしれない。予備データまたはバックラインデータは依然として監査および確認手続きによって制約されており、これにより、最終データは、私たちが以前に公表した予備データまたはバックラインデータと実質的な差がある可能性がある。著者らが完成する可能性のある臨床試験計画中期分析のデータは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。したがって、最終データを得る前に、予備データと中期分析を慎重に見なければならない。予備、バックライン、または中間データと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
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著者らの未来の臨床試験は著者らの非臨床研究に見られない重大な不良事件を掲示し、そして安全状況を招く可能性があり、監督管理部門のTHB 335或いは任意の未来の候補製品の承認或いは市場の受け入れを阻害する可能性がある。
THB 335または任意の将来の候補KIT阻害剤製品に対する任意の臨床試験において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちの臨床試験への患者の参加は困難である可能性があり、患者は私たちの試験から撤退する可能性があり、または1つまたは複数の候補製品の試験または開発作業を完全に放棄することが要求される可能性がある。特に，2022年12月にわれわれがこれまでの候補製品THB 001の1 b期臨床試験を中止することを発表し，第一剤列中の2名の患者に無症状肝転移アンモニア炎を認めたところ，先の候補製品THB 001は1 a期臨床試験でもTHB 001の非臨床毒理学研究所が予測した結果は認められなかった。THB 001で観察された肝毒性の可能な原因をさらに知るために機序検討を行った。THB 335の構造修正は肝毒性リスクを低下させると考えられるが，臨床試験ではわれわれがTHB 001臨床試験で遭遇した類似有害事象，あるいはTHB 001では観察されなかった新たな有害事象が生じる可能性がある。KIT抑制は精子発生の抑制、造血前駆細胞への影響による好中球、網状赤血球、赤血球と白血球減少、味変化、毛髪色素減少を含むいくつかの標的副作用を産生することが知られている。健常ボランティアに対する1 a期試験では，THB 001に関連する可能性がある中等度AEは低好中球レベルと決定され，試験停止後に消失した。十分な回復期を有する経口キット阻害剤の投与中止後，この標的副作用は可逆的であると考えられるが，臨床試験では副作用の重症度と持続時間をモニタリングする必要がある。もしこれらの影響が私たちが予想していたより深刻で、より不可逆的または根本的に不可逆的である場合、私たちは追加の非臨床研究を決定または要求されるか、またはTHB 335または将来のKIT阻害剤候補製品のさらなる臨床開発を停止または延期することを決定または延期する可能性があり、これはFDAまたは他の規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。また，他の承認された経口KIT阻害薬と同様に，THB 335や将来のKIT阻害薬候補製品が胎児に悪影響を及ぼす可能性が予想され，承認されれば適切な避妊対策を併用する必要があるかもしれない。THB 335または将来の任意のKIT阻害剤製品候補製品または同様の生物学的経路によって機能する他の化合物の臨床研究中に生じるAESおよび深刻な有害事象またはSAEは、THB 335または将来のKIT阻害剤製品候補製品に関連すると考えられるかもしれない。これは、より長い時間およびより広い3期臨床開発を必要とする可能性があり、または規制機関は、THB 335または将来の任意のKIT阻害剤候補製品を承認、マーケティングまたは維持するために必要なデータ量および情報量を増加させる可能性があり、私たちの製品ラベルまたは制限的なリスク評価および緩和戦略(REMS)における警告および予防措置をもたらす可能性がある。これはまた、THB 335または将来の任意のキット阻害剤製品の承認を得ることができない可能性がある。我々、FDA、EMA、または他の適用可能な規制機関またはIRBは、そのような試験中の患者が受け入れられない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補製品の発売承認や保持を妨げていなくても，副作用，生育への潜在的な影響を含めて，他の療法と比較して耐性により承認製品への市場の受け入れを阻害する可能性がある。どのような事態も、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な損害を与える可能性がある。
THB 335または任意の将来のキット阻害剤候補製品の臨床試験は、患者が経験する可能性のあるすべての可能な副作用を明らかにしない可能性がある。
臨床試験は健康ボランティアと潜在患者集団の代表的なサンプルで行われ、これらのサンプルは顕著な変異性を有する可能性がある。設計によると、臨床試験は限られた数の患者を基礎とし、限られた時間内にこの製品に接触し、候補製品が規制承認を得るために必要な有効性と安全性の実質的な証拠を証明したかどうかを決定する。いずれの統計的サンプリングの結果と同様に，THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品候補製品のすべての副作用が発見される可能性を保証することはできない。可能なことは、より多くの患者が製品候補製品により長時間接触してこそ、より完全な安全プロファイルを決定することができることである。また，より大規模な臨床試験であってもまれなSAEを決定できない可能性があり，このような研究の持続時間は，これらのイベントが発生する可能性のある時間を決定するのに不十分である可能性がある。規制部門の承認を受けた他の製品は、承認された後に安全問題があることが発見された。このようなセキュリティ懸念は、REMSを使用した流通または市場からの製品のリコールを制限するラベル変更、制限をもたらしており、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品候補製品は、同様のリスクに直面する可能性がある。
THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品(ある場合)の発売後に安全問題が発生または発見された場合、私たちは決定を下したり、監督管理機関に私たちの製品のラベルの修正を要求されたり、私たちの製品をリコールしたり、そのような製品の承認を撤回したりする可能性があります。
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進行中または計画中の臨床試験で患者を募集する際に遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
患者登録は臨床試験時間スケジュール中の重要な要素であり、それは多くの要素の影響を受け、患者集団の大きさと性質、著者らが登録した臨床地点の数量と位置、患者と臨床場所の接近程度、試験の資格と排除基準、臨床試験の設計、患者の同意を得られない、登録した参加者の完成前に退出するリスク、競争する臨床試験、および臨床医師と患者が研究している候補製品の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優位性に対する見方を含み、私たちが調査している適応のために許可される可能性のある任意の新薬或いは治療生物製剤を含む。十分な臨床資源がなければ，医療機関が安全に臨床研究を行うことができれば，新冠肺炎の大流行が医療システムに及ぼす持続的な影響も臨床試験を遅らせる可能性がある。また、著者らの協力者、CROと臨床試験サイトによって、患者登録過程を含む未来の臨床試験が正確かつ適時に行われることを確保したいと考えており、それらの表現に対する影響は限られている。また，治療医がTHB 335や任意の将来のKIT阻害剤製品候補への患者の参加を募集する将来の臨床試験に関連する未解決の倫理的問題に遭遇した場合，安全性や有効性の特徴が確立された既存の治療案を処方するのではなく，遅延に遭遇する可能性がある。
十分な数の患者を私たちの臨床試験に参加できない場合、これは重大な遅延を招き、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれない。私たちの臨床試験の登録遅延は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の開発コストを増加させ、候補製品の開発および承認過程を緩和または停止させ、製品販売の開始と収入創出に必要なマーケティング承認を求める能力を危険にさらし、当社の価値を低下させ、必要に応じて追加融資を得る能力を制限する可能性がある。
我々はアレルギーや炎症性疾患の新療法の迅速な開発に多くの投資を行っており，新しい療法や技術プラットフォームを開発する大手や専門製薬やバイオテクノロジー会社を含む実体からの競争に直面している。もしこれらの会社が技術や候補製品を開発する速度が私たちよりも速い場合、あるいは彼らの技術がより効果的であれば、私たちが候補製品を開発し、成功させる能力は悪影響を受ける可能性がある。
薬品の開発と商業化競争は激しい。THB 335または任意の未来の候補製品は、承認されれば、激しい競争に直面し、効果的な競争ができなかったことは、著しい市場浸透を達成することを阻害する可能性がある。私たちのほとんどの競争相手は私たちよりはるかに多くの資源を持っていて、私たちは競争に成功できないかもしれない。私たちは、大規模かつ専門的な製薬とバイオテクノロジー会社、学術研究機関と政府機関、公共および個人研究機関を含む、複数の源からの激しい競争に直面している。私たちの競争相手は採用した技術レベルや候補製品の開発レベルで私たちと競争しています。さらに、多くの小型バイオテクノロジー会社は、(I)その製品の研究、開発および商業化のために支持されるために、または(Ii)いくつかの治療法を組み合わせて、THB 335または将来の任意のKIT阻害剤製品候補製品と直接競合する可能性がある、大型老舗会社と協力関係を構築している。新たな治療法とその組み合わせ，技術やデータが免疫学分野およびアレルギーや炎症条件の治療に出現するに伴い，ますます激しい競争に直面していくことが予想される。
私たちの成功の可能性は、競争製品よりも安全で効率的な治療法を開発し、商業化する能力にある程度依存するだろう。もし競争相手の製品が私たちが試みているか、あるいは開発しようとしている治療法よりも安全で、より効果的で、あるいは安い場合、私たちのビジネス機会と成功の可能性は減少または消滅するだろう。
我々の競争相手は、THB 335または任意の将来のキット阻害剤候補製品およびプロセスと競合する候補製品およびプロセスを開発し、開発しているか、または開発している。治療的治療は、市場に参入する新しい技術プラットフォームに基づく治療方法を含む、医学界によって承認および受け入れられた治療方法および任意の新しい治療方法を含む。現在アレルギーと炎症性疾患患者に対する看護治療標準以外に、多くの締約国は多くの商業と学術非臨床研究と臨床試験を行い、新技術と候補製品を評価している。肥満細胞活性化剤の阻害剤、例えばOmarizumabのIgE抗体、抗ヒスタミンおよび抗IL-4/IL-13療法などのメディエーターの阻害剤、Brutonのチロシンキナーゼ阻害剤などの他の小分子方法、CelldexのBarzolvolimabまたは単抗キット阻害剤などの他の小分子および生物学的キット阻害剤などの他の多くの競合的方法がある。
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これらの競争相手の多くは、私たちよりも多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売、および供給資源または経験を持っている。もし私たちが規制機関の任意の候補製品の承認を得たら、THB 335または任意の未来の候補KIT阻害剤製品の安全性と有効性、THB 335または任意の未来の候補KIT阻害剤製品の管理容易さ、患者が比較的新しい投与経路を受け入れる程度、これらの製品が規制承認を得る時間と範囲、製造、マーケティングおよび販売能力の利用可能性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面する。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。THB 335または将来のKIT阻害剤候補製品の開発および商業化の費用を回収する前に、競合製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たない可能性がある。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。
THB 335および任意の将来のKIT阻害剤候補製品が承認された場合、医師、患者、ヘルスケア第三者支払者、および医学界の他の商業的成功に必要な人において十分な市場受容度を得ることができず、候補製品の販売または許可から将来の収入を得ることができない可能性がある。
規制機関による候補製品の承認を得ても，製品が競争力のあるコストで販売できるかどうか，市場に受け入れられるかどうかなどの要因により，製品の販売から収入を生じたり維持したりすることができない可能性がある。新しい治療法の受容度に大きな影響を与える市場参加者、例えば医師および第三者支払者は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品を採用しない可能性があり、私たちまたは将来のパートナーが開発した任意の候補製品を受け入れて使用するように医学界および第三者支払者を説得することができないか、または特典の精算を提供することができないかもしれない。市場がTHB 335または任意の未来の候補製品を受け入れるかどうかは、承認された場合、他の要因に依存する
医療製品の販売は医師が治療処方を出す意思にも依存し、これはこれらの医師に基づいて製品が安全で、治療が有効であり、費用効果があることを確定した可能性が高い。また，異なる医師団体による治療ガイドラインや影響力のある医師の観点から製品を取り入れたり排除したりすることは，他の医師が治療処方を処方する意思に影響する可能性がある。医師、医師組織、病院、他の医療保健提供者、政府機関あるいは個人保険会社が確定するかどうかを予測することはできません。競争相手の治療に比べて、私たちの製品が安全かどうか、治療が有効で費用効果が高いです。任意の候補製品が承認されたが、このような各当事者の十分な受容度に達していない場合、候補製品から十分な収入を生成または得ることができず、利益を達成または維持することができない可能性がある。
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THB 335または将来の任意のKIT阻害剤候補製品の市場機会は、承認されれば、いくつかのより小さい患者亜群に限定される可能性があり、私たちが推定したものよりも小さい可能性がある。
慢性蕁麻疹および他の肥満細胞を介したアレルギー性や炎症性疾患を有する人数の予測や，THB 335や将来の任意のKIT阻害剤候補から利益を得る可能性のある人数は，我々の信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究は我々の適応に対する推定発症率や流行率を変化させる可能性がある。THB 335または将来の任意のKIT阻害剤候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は、現在推定されているものよりも限られているかもしれないか、またはそのような候補製品の治療を受けることができない可能性がある。例えば、女性が蕁麻疹に罹患する可能性は男性のほぼ2倍であり、適切な避妊措置を同時に使用する予期される要求は、アドレス指定可能な患者数が私たちの予想を下回る可能性がある。したがって、THB 335または将来の任意のKIT阻害剤製品候補が承認されても、治療を受ける資格があるか、または治療を受けたい患者の数は、予想よりもはるかに少ない可能性がある。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品のためにかなりの市場シェアを獲得していても、承認されれば、潜在的なターゲット群が少ない場合には、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、決して利益を達成しないかもしれない。
将来的に米国や世界で販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、または第三者と合意して販売およびマーケティングTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品を販売することができなければ、私たちの候補製品が承認された場合、私たちはそれを商業化することに成功できない可能性があり、私たちはいかなる収入も生成できないかもしれない。
我々は現在、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品をマーケティング、販売、および流通するためのマーケティングまたは販売チームを有しておらず、それらのいずれかが規制部門の承認を得ている場合。承認後に任意の候補製品を商業化するには、各地域に基づいてマーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を確立したり、第三者にこれらのサービスを提供するように手配しなければなりませんが、成功しないかもしれません。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品が規制部門の承認を得た場合、技術的専門性および流通能力を有する内部販売またはマーケティングチームを構築し、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品を商業化することが決定される可能性があり、これは高価で時間がかかり、管理するための幹部の高い関心が必要である。例えば、一部の州と地方司法管轄区は薬品販売代表に対して許可証と継続教育要求があり、これには時間と財力が必要である。もし私たちが市場の承認を得たら、私たちの内部販売、マーケティング、および流通能力の発展のいかなる失敗または遅延も、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。
THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品のすべてまたは一部の商業化について、承認された場合、私たちの将来の販売チームおよび流通システムを強化するために、グローバルまたは地域ごとに基づいて、直接販売チームおよび確立された流通システムを有する第三者と協力することを選択することができ、または私たち自身の販売チームおよび流通システムの代わりにすることができる。必要に応じて許容可能な条項でそのような配置を達成できない場合、または全くできない場合、THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品を商業化することに成功することができない可能性があり、任意の製品が規制部門の承認を受けた場合、またはそのような商業化が遅延または制限に遭遇する可能性がある。もし私たちがTHB 335または任意の未来のキット阻害剤製品を商業化することに成功しなかった場合、承認されれば、私たち自身も1つ以上の第三者との協力によっても、将来のどの製品収入も影響を受け、私たちは重大な追加的な損失を招くかもしれない。
THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後に候補製品による副作用を発見した場合、私たちがマーケティングおよび候補製品から収入を得る能力は影響を受ける可能性がある。
THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品によって引き起こされる副作用は、規制機関の臨床試験の中断、延期または停止をもたらす可能性があり、より厳しいラベルまたはFDA、EMA、または他の規制機関の規制承認遅延または拒否をもたらす可能性がある。将来の臨床試験結果は副作用の重症度と普遍性を示す可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの将来の臨床試験は一時停止または終了する可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、任意またはすべての目標適応のTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の開発または拒否をさらに停止または拒否するように命令するかもしれない。このような副作用はまた、患者が患者の臨床試験を開始または完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。これらのいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数および曝露時間が限られているため、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品のまれかつ重篤な副作用は、候補製品に接触する患者数が著しく増加した場合にのみ発見される可能性がある。
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THB 335または任意の将来のキット阻害剤候補製品が規制部門の承認を得た場合、私たちまたは他の人は、そのような製品によって引き起こされる副作用を発見した場合、以下のいずれかの有害事象が発生する可能性がある
このようなすべての事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務と運営に関するリスク
わが社の発展に伴い、私たちの開発、臨床、規制能力、運営が著しく拡大することが予想されますので、私たちは管理成長に困難があり、私たちの運営を乱す可能性があります。
2023年9月30日現在、私たちは32人のフルタイム従業員がいます。私たちは、特に臨床開発、臨床運営、製造、後期規制事務、財務、会計、業務運営、上場企業コンプライアンス、コミュニケーションおよび他の企業発展機能の分野で、特にTHB 335または私たちの将来の任意のKIT阻害剤製品が規制およびマーケティング承認、販売、マーケティング、流通能力を得る場合、私たちの従業員の数と業務範囲を増加させる予定です。私たちがより多くの候補製品を獲得したり、将来の協力に入ったりすれば、現在の計画の外に私たちの従業員基盤をさらに拡大しなければならないかもしれませんが、これにはさらなる非臨床研究や開発や後期規制操作が含まれている可能性があります。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られているため、私たちの管理チームは、このような成長を期待している会社や開発販売、マーケティング、流通インフラの管理における経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することもできないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。
さらに、私たちは現在、予測可能な未来において、我々の臨床試験の実施およびTHB 335または任意の未来のKIT阻害剤候補製品の製造に重大な責任を負うことを含む、主に特定の第三者契約組織、コンサルタント、およびコンサルタントに依存して何らかのサービスを提供し続けるであろう。必要に応じて、このような第三者契約組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供されていくか、あるいは適格な代替者を見つけることができることを保証することはできません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または第三者契約組織、コンサルタント、またはコンサルタントが提供するサービスの品質または正確性が任意の理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の上場承認または他の方法で私たちの業務を促進することができないかもしれません。私たちが既存の第三者契約組織、コンサルタント、あるいは他の適任な外部第三者契約組織、コンサルタント、コンサルタントを経済的に合理的な条項で適切に管理できることを保証することはできません。
企業の成長や拡大を効率的に管理できなければ，THB 335や将来のKIT阻害剤候補製品のさらなる開発や商業化に必要な任務を行うことに成功しない可能性があり，我々の研究，開発，商業化目標を達成できない可能性がある。
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私たちの未来の業績は私たちの肝心な従業員の維持と合格者の誘致、維持と激励及び私たちの人力資本を管理する能力にかかっている。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を誘致、激励と維持できるかどうかに大きく依存する。私たちは私たちの幹部チームの開発と管理専門知識に強く依存している。私たちは現在このような個人に重要な人物保険を提供していない。1人以上の管理チームのメンバーまたは他の重要な従業員やコンサルタントを失うことは、私たちの研究開発計画を延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの主要な管理者たちが私たちの業界で築いた関係は、私たちが特に彼らに依存して私たちと協力し続けるようにした。THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品および技術の高度な技術性、および規制承認プロセスの専門性のため、我々技術者の継続的なサービスに依存する。私たちの管理チームとキーパーソンは私たちに持続的なサービスを提供する義務がないので、彼らは罰を受けることなく、いつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。
私たちは主にマサチューセッツ州ケンブリッジ市とカリフォルニア州サンフランシスコにある工場で業務を行っています。これらの地域には多くの他の生物製薬会社と多くの学術·研究機関の本部が含まれている。私たちの市場と全国では、技術者に対する競争が激しく、私たちが受け入れ可能な条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限するかもしれない。私たちはまた、他の会社、大学、公共、民間研究機関、政府実体、その他の組織者に対する競争に直面している。私たちの未来の業績は私たちが引き続き高い素質の科学、技術と管理者、及び臨床テスト、製造、政府監督と商業化の専門知識を持つ人員の能力に大きく依存する。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちは候補製品を発見し、開発する速度と成功率が制限され、これは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
私たちの将来の成長は海外市場における私たちの運営能力にある程度依存するかもしれませんが、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確実性の影響を受けることになります。
私たちの将来の成長は、THB 335を開発および商業化する能力(承認されれば)にある程度依存する可能性があり、将来的には、第三者と協力する海外市場の任意の候補KIT阻害剤製品に依存するかもしれない。外国市場関連規制機関の規制承認を得るまでは、THB 335または将来のKIT阻害剤製品のマーケティングまたは普及は許可されず、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の規制承認を得ることは決して得られない可能性がある。多くの他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くの異なる規制要求、およびTHB 335または任意の未来のKIT阻害剤候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などの規制要件を遵守しなければならず、これらの管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。国際市場の規制要求を遵守し、それに応じたマーケティング承認を得ることができなければ、目標市場は減少し、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるであろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。私たちはTHB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品に対する別の国家監督管理機関の承認を得ることができず、この候補製品の商業将来性を大幅に低下させる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は重大な不利な影響を受ける可能性がある。さらに、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の承認を得て、最終的にTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品を海外市場で商業化しても、複雑で変化の多い外国法規、税収、会計および法律要件の遵守の負担、および一部の外国の知的財産権保護の減少を含むリスクおよび不確定要素の影響を受ける。
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私たちの業務は、当社の情報技術システムおよび当社の第三者CRO、CDMOまたは他のサプライヤー、請負業者またはコンサルタントのシステムの効率的かつ断続的な動作に依存しており、これらのシステムは、障害やセキュリティホール、ネットワーク攻撃、データ損失または漏洩、および他の中断を受ける可能性があり、これは、私たちの開発計画に重大な中断をもたらし、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、私たちの重要な情報へのアクセスを阻止したりして、私たちが責任を負うか、または他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務の成功は私たちの情報技術システムの安全、高効率、絶え間ない運行に依存しており、私たちは私たちの情報技術システムをネットワーク攻撃から十分に保護できないかもしれません。これらの攻撃は機密情報の漏洩を招き、私たちの名声を損害し、そして私たちを重大な財務と法律リスクに直面させます。私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して私たちの業務を運営している。通常のビジネスプロセスでは、機密情報(知的財産権、独自のビジネス情報、および敏感な個人情報を含むがこれらに限定されない)を収集、格納、および送信する。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。我々はまた，我々の運営要素を第三者に外注するため，多くの第三者CRO，CDMO，サプライヤー，他の請負業者やコンサルタントを管理しており，我々の機密情報にアクセスすることができる.新冠肺炎の流行による遠隔作業環境において、いくつかのクラウドベースのシステムに対する全世界の需要が大幅に増加したことによる任意の潜在的な中断は、我々がこれらの機能をタイムリーに実行する能力を危険にさらす可能性があり、業務を展開する能力を損なう可能性があり、または財務報告を延期する可能性がある。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、その規模および複雑さ、およびそれらが維持している機密情報の数が増加していることを考慮すると、我々の内部情報技術システムおよび我々の第三者CRO、CDMO、サプライヤーおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、サービス中断、システム障害、私たちの従業員または第三者サービスプロバイダの事故、自然災害、テロ、戦争、世界的な流行、ならびに電気通信および電気通信および電気故障、ならびに私たちの従業員、第三者CRO、CDMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび/または他の第三者の不注意または意図的な行為によるセキュリティホールに起因しやすい可能性がある。または悪意のある第三者のネットワーク攻撃またはサプライチェーン攻撃(有害マルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学などの手段を含み、サービス信頼性、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かす)は、私たちのシステムインフラ、または私たちの第三者CRO、CDMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムインフラストラクチャに危害を及ぼす可能性があり、またはデータ漏洩を引き起こす可能性がある。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。新冠肺炎疫病は通常利用可能な攻撃面を増加させ、ますます多くの会社と個人がネット上と遠隔で仕事をしているため、ネットワークセキュリティ事件の発生リスク及びこのような事件のリスク緩和に対応する投資が増加している。例えば，新冠肺炎の流行を利用して自分の利益を図りたい“ハッカー”は，釣りや迷惑メール攻撃やソーシャルエンジニアリング攻撃が増加している。私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、このようなすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることもできないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術はしばしば変化し，起動前に識別されない可能性があり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪分岐機関，テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体を含む様々なソースから来る可能性がある.臨床試験参加者の個人データの任意の漏洩、紛失或いは漏洩はまた、“健康保険携帯と責任法案”或いはHIPAA及びアメリカの他の関連する州と連邦プライバシー法を含む民事罰金と処罰に直面させる可能性がある。もし、我々の第三者CRO、CDMO、サプライヤー、および他の請負業者およびコンサルタントの情報技術システムが中断またはセキュリティホールの影響を受ける場合、私たちは、このような第三者に対して十分な追跡権を提供することができない可能性があり、このようなイベントの影響を軽減するために大量の資源を費やし、将来のこのようなイベントの発生を防止するための保護措置を策定し、実施しなければならないかもしれない。
私たちはこれまでこのようなシステム障害、事故、またはセキュリティホールを経験していませんが、私たちのデータ保護努力および情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムまたは第三者CRO、CDMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントの重大な故障、データ漏洩、侵入、または私たちの名声、業務、運営、または財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性のある他のネットワークイベントを防止することを保証することはできません。例えば、このようなイベントが発生し、私たちの運営中断をもたらす場合、または第三者CRO、CDMO、サプライヤー、および他の請負業者およびコンサルタントの運営中断が、私たちの計画を深刻に中断させる可能性があり、THB 335または将来の任意のKIT阻害剤製品の開発が延期される可能性がある。さらに、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の臨床試験データの損失は、私たちのマーケティング承認作業の遅延をもたらす可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、当社の内部情報技術システムまたは当社の第三者CRO、CDMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムが深刻に中断されているか、またはセキュリティホールは、財務、法律、商業および名声をもたらす可能性がある機密情報(商業秘密または他の知的財産権、専有業務情報および敏感な個人情報を含む)の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性があります。
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セキュリティホールは私たちの取引相手が私たちがこのような法律や契約義務を遵守できなかったと主張する可能性がある。したがって、私たちは法的訴訟を受けるかもしれないし、私たちの取引相手は私たちとの関係を終わらせるかもしれない。私たちの契約における責任制限が強制的に実行可能で十分であるか、または他の方法で私たちを責任や損害から保護することが保証されない。
しかも、セキュリティホールによる訴訟は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちのプラットフォーム、システム、ネットワーク、または物理施設への不正アクセスは、私たちの取引相手との訴訟を引き起こす可能性があります。これらの訴訟は、私たちにお金をかけて弁護や和解を強要し、経営陣の時間と注意を分散させ、私たちの経営コストを増加させたり、私たちの名声に悪影響を与えたりする可能性がある。私たちは、このような訴訟に対応するために、私たちの業務活動およびやり方を根本的に変更するか、または私たちの解決策および/またはプラットフォーム能力を修正することを要求されるかもしれません。これは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。セキュリティホールが発生し、私たちのデータまたは私たちのパートナー、患者または取引相手のデータのセキュリティ、完全性または可用性が破壊された場合、私たちは重大な責任を負うかもしれません、または私たちのプラットフォーム、システム、またはネットワークはあまり望ましくないと思われるかもしれません。これは私たちの業務に負の影響を与え、私たちの名声を損なう可能性があります。
私たちはセキュリティホールや中断のための十分な保険を提供していないかもしれない。私たちが利用可能な保険範囲を超えた1つ以上の多額のクレームが成功した場合、または私たちの保険証書が変化した場合(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)が、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちの既存の保険範囲とミスと漏れ保険が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社は未来のいかなるクレームも拒否しないと確信できません。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、私たちが十分な保険を得る能力は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの候補製品に対して臨床試験を行う時、私たちは治療療法の開発、テスト、製造とマーケティング過程に固有の重大な製品責任リスクに直面するかもしれない。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちが製品の販売に成功した場合、承認されれば、このようなクレームは、FDAが私たちの製品、私たちの製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査し、私たちの製品をリコールしたり、より深刻な法執行行動を取ったり、承認の適応を制限したり、承認を一時停止または撤回したりする可能性がある。是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームはまた、私たちの製品に対する需要の減少、臨床試験場所または試験プロジェクト全体の終了、臨床試験参加者の撤退、私たちの名声被害とメディアの重大な負の関心、関連訴訟のための巨大なコスト、管理層の時間と私たちの資源の私たちの業務運営からの移転、試験参加者や患者への巨額のお金の奨励、収入損失、私たちが開発する可能性のあるいかなる製品も商業化できず、私たちの株価が下落することを招く可能性がある。私たちは現在一般責任保険を維持している。しかし、私たちは、私たちの任意の候補製品の後期段階を臨床開発またはマーケティングするために、より高いレベルの製品責任保険を得る必要があるかもしれない。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、故意、無謀、および/または不注意な行為を含む可能性があり、FDAの規定を遵守できず、FDA、EMAおよび他の同様の外国の規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供し、私たちが確立する可能性のある製造基準を遵守し、医療詐欺および法律法規を遵守し、財務情報またはデータを正確に報告し、または不正な活動を開示してくれるかもしれない。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品に対するFDAの承認を得て、米国でこれらの製品の商業化を開始すれば、これらの法律の下での潜在的リスクは著しく増加し、これらの法律の遵守に関連するコストも増加する可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、連邦医療保険と医療補助、誠実監督と報告義務、または名声損害を含む、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、削減または再編、FDA、EMAまたは他の外国規制機関の承認を得る資格を失うことを含む、政府契約、医療清算または他の政府計画への参加を禁止する。
もし私たちが環境、健康、そして人間の安全を保護する法律を守らなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちの研究と開発活動は放射性材料を含む危険化学品と材料の使用に関するものだ。これらの危険化学品と材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処置について、私たちは連邦、州と地方の法律と法規を守らなければならない。私たちが施設でこれらの材料を保存、処理、処分するプログラムは、マサチューセッツ州ミドルセックス県の関連ガイドラインに適合していると信じている。我々がこれらの材料を処理·処分するセキュリティプログラムは，適用法規の基準に適合していると信じているが，これらの材料による意外な汚染や傷害のリスクは除去できない。もし事故が発生したら、私たちはそれによる損害に責任を負うかもしれないし、損失は大きいかもしれない。著者らはまた多くの環境、健康と職場の安全法律と法規の制約を受け、それらの管理実験室プログラム、血液伝播病原体の接触及び動物と生物危険材料を処理する法律と法規を含む。これらの材料の使用により従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちはこれらの法律や法規を守るために巨額のコストを招くかもしれません。もし私たちがこれらの法律や法規に違反したら、私たちは巨額の罰金や処罰を受けるかもしれません。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医療疫病、電力不足、通信故障または他の自然または人為的事故または事件のような計画外の事件は、私たちの施設や私たちのCDMOの製造施設を十分に利用できず、私たちの業務運営能力に重大かつ不利な影響を与える可能性があり、特に日常生活において、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。極端な気象条件や他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができなくなり、私たちの研究施設やCDMOの製造施設のような重要なインフラを損傷させたり、他の方法で運営を中断したりすることは、困難かもしれませんし、場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することは不可能でもありません。
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私たちの職員たちはよく私たちが借りたどんな施設の外でも業務を展開している。私たちの従業員の統制が限られているため、これらの場所は追加的な安全と他のリスク要因の影響を受けるかもしれない。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設や私たちのCDMOの製造施設が事故や事件または任意の他の理由で運転できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。例えば、“減税と雇用法案”は米国税法を多くの重大な改正を行った。米国国税局や他の税務機関が将来的に減税や雇用法案に関する指導を提供することは私たちに影響を与える可能性があり、提案された立法によると、減税や雇用法案のいくつかの側面は廃止または改正される可能性がある。また、各州が減税や雇用法案、CARE法案、または任意の他の新たに公布された連邦税立法をどの程度遵守するかは現在のところ確定されていない。会社税率の変化、私たちの業務に関連する繰延税純資産の現金化、外国収益の課税、減税と雇用法案、CARE法案または将来の改革立法による費用の控除は、私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、重大な一次費用を招き、将来のアメリカ税費を増加させる可能性があります。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。CARE法案により改正された減税と雇用法案によると、2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生した未使用の米国連邦純営業損失は満期にならず、無期限に繰り越すことができるが、いずれの年度もこのような連邦純営業損失の控除額は、今年度の課税収入(何らかの控除を考慮せず)が2018年1月1日までの納税年度に発生した今年度控除された連邦純営業赤字額の80%を超えてはならない。各州が減税や雇用法案やCARE法案をどの程度遵守するかは定かではない。さらに、もし私たちが“所有権変更”を経験したか、または経験した場合、私たちの現在および将来の未使用損失および他の税務属性は、改正された1986年米国国税法第382および383節の制限を受ける可能性があり、“所有権変更”は、通常、特定の株主が3年以内に株式所有権の変化が50ポイントを超える(価値で計算される)と定義される。私たちは、所有権変更が発生したかどうかを評価するために、まだ第382条の研究を完了していない、あるいは私たちの設立以来、このような研究の複雑さとコスト、および将来より多くの所有権変更がある可能性があるという事実から、複数回の所有権変更が発生したかどうかを評価する。したがって、私たちが所有権変更を経験した場合、変更後の収入や税収を相殺する能力が制限される可能性があります。変更前の純営業損失の繰越と他の変更前の税収属性(例えば税収控除)を使用して、変更後の収入や税収を相殺する能力が制限される可能性があります。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちの純営業損失と他の税金属性の全部または大部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。
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私たちの第三者への依存に関するリスクは
我々は第三者に依存して我々の臨床試験を行い，我々のすべての研究と非臨床研究を実行していく予定である。これらの第三者がその契約義務を満足に履行できなかった場合、適用された規制要件を遵守できなかった場合、または予期された期限までに完了できなかった場合、私たちの開発計画は延期されたり、コストが増加したりする可能性があり、または私たちは規制部門の承認を得ることができない可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たち自身は私たちの非臨床試験や臨床試験のすべての側面を独立して行うことができない。したがって，我々は第三者に依存して将来の候補製品の進行と計画中の非臨床研究や臨床試験を行っている。したがって，これらの実験の起動と完了時間はこれらの第三者によって部分的に制御され，我々の開発計画が遅延する可能性がある.具体的には，CRO，臨床研究者，コンサルタントがこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たすことが予想される。しかし、このようなCROと他の第三者は私たちの従業員ではなく、私たちは彼らの活動のすべての側面を制御することができない。しかし、私たちはすべての臨床試験が適用された方案と法律、法規、科学基準に従って行われることを保証する責任があり、私たちのCROと他の第三者への依存は私たちの規制責任を免除しない。われわれとわれわれのCROは良好な臨床実践やGCP要求を遵守しなければならず，これらの要求はFDAが臨床開発において候補製品に対して実行する法規とガイドラインである。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは臨床試験サイトが適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAは私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後，FDAはわれわれの臨床試験がGCPに適合していることを確認することは保証できない。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された製品を用いて行わなければならない。私たちはこれらの規定を遵守できなかったり、あるいは私たちが依存している第三者がこれらの規定を遵守できなかった場合、私たちは臨床試験を停止および/または繰り返す必要があるかもしれません。これは上場承認過程を延期します。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。これらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床プログラムを遵守したり、法規要件を満たしたり、他の方法で目標を達成しなかったり、私たちとの協力を終了したりすることができない場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性がある。もし私たちの臨床試験サイトが何らかの理由で終了した場合、これらの患者を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り、このような臨床試験に参加する患者の後続情報を失う可能性があり、これは困難または不可能である可能性がある。
さらに、これらの第三者も他のエンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らはまだ臨床試験や他の製品開発活動を行っている可能性があり、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。これらの第三者が規制要件または私たちが宣言した規程に従って契約責任の履行に成功し、予想される期限内に臨床試験を完了または実施できなかった場合、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の発売承認を得ることができないか、または遅延する可能性があり、承認された場合、製品の商業化努力を延期することができないか、または延期することができる。
承認されれば、将来的には候補製品の発見、開発、商業化について第三者と協力する可能性がある。これらの協力が成功しない場合、私たちはTHB 335または任意の未来の候補キット阻害剤製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは、特定の外国司法管轄区域を含む、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の開発および商業化に基づいて、第三者パートナーを探すことができるかもしれない。今まで、私たちは何の協力も達成していない。私たちの将来の任意の協力パートナーには、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれる可能性がある。適切な協力者を探すことで、私たちは激しい競争に直面するだろう。私たちが未来の協力について最終的に合意できるかどうかは、将来のパートナーの資源と専門知識の評価、提案協力の条項と条件、提案パートナーの私たちの業務に対する評価にかかっています。
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もし私たちが任意の第三者とこのような計画を達成すれば、私たちの将来の協力者がTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品の開発または商業化のための資源の数および時間を制限することができるかもしれない。私たちがこれらの計画から収入を作る能力は、私たちの未来の協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品に関連する将来のパートナーとの協力は、多くのリスクをもたらすであろう
もし私たちが1つ以上の協力を構築すれば、上記の製品開発、規制承認および商業化に関連するすべてのリスクは、このような任意の将来のパートナーの活動にも適用されるだろう。
我々は、THB 335または任意の未来のキット阻害剤候補製品の構成要素を第三者製造業者およびサプライヤーに供給することに依存する。私たちの第三者製造業者またはサプライヤーの損失、または私たちまたは彼らが適用可能な法規要件を遵守できなかったか、または許容可能な品質レベルまたは価格で十分な数の製品を供給できなかったか、または全くできなかったことは、私たちの業務に実質的な悪影響を与えるだろう。
私たちは薬品の製造、貯蔵、流通、または品質検査施設を持っていないし、経営していない。我々は現在、米国、中国、ヨーロッパのCDMOを含むCDMOに依存し、引き続きCDMOに依存して、原料薬、薬品、原料、サンプル、成分または他の材料と報告を製造することができる。CDMOに依存することは、私たち自身が候補製品を作るのではなく、私たちを違うリスクに直面させるかもしれない。我々の非臨床と臨床開発製品の供給が制限されないこと、中断、終了或いは品質が満足できること、或いは受け入れ可能な価格で供給を継続することを保証することはできない。特に，我々のCDMOのどの置換にも多くの努力と専門知識が必要であり，合格した置換者の数が限られている可能性があるからである.
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候補製品の製造過程はFDA、EMA、その他の外国規制機関の審査を受けなければならない。私たちおよび私たちのサプライヤーとメーカーは、適用された製造要求を満たし、現行の良好な製造規範やcGMPのような規制基準に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。上場承認を得るためには，FDA，EMA，他の外国規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，製造施設を検査する必要がある。我々の契約製造業者がFDA、EMA、および他の外国規制機関が許容可能なコンプライアンス状態を維持できない場合、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品は承認されない可能性がある。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格およびFDA、EMAまたは同様の外国規制機関の厳格な規制要件に適合する材料を成功裏に生産できない場合、私たちはTHB 335コンポーネントまたは任意の未来のKIT阻害剤製品候補製品を生産するために彼らの製造施設に依存できないかもしれない。さらに、契約製造業者の製造プロセスを制御せず、現在の法規要件に完全に依存しているにもかかわらず、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品が適用された法律および法規の要求に従って生産されることを保証する責任がある。もし私たちのどの製造業者も、そのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での義務を履行できなかった場合、または私たちのコンポーネントまたは他の材料の供給が他の理由で制限または中断された場合、私たちは別の第三者との合意を余儀なくされる可能性があり、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれない。場合によっては、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品を製造するために必要なスキルまたは技術は、元の契約製造業者固有または独自である可能性があり、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品の製造を他方に移すことは困難である可能性がある。これらの要因は、私たちの製造業者への依存を増加させるか、または当社または他の第三者がTHB 335または任意の将来のキット阻害剤製品を生産することができるように、製造業者のライセンスを取得することを要求するであろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設やプログラムが品質基準およびすべての適用された法規やガイドラインに適合しているかどうかを確認することを要求され、いくつかの開発手順を繰り返すことが要求される可能性があります。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは引き続きCDMOに依存すると予想する。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品を製造するための任意の製造施設は、cGMP要件、品質管理、品質保証、および対応する記録およびファイル維持を継続することを含む、FDA、EMAおよび他の外国規制機関の定期的な審査および検査を受けるであろう。候補製品の第三者製造を獲得または維持できない場合、または商業的に合理的な条項でそうすることができない場合、承認された場合、THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品を開発および商業化することができない可能性がある。私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行できなかった場合、cGMPを遵守できなかった場合、またはFDA、EMA、または他の外国の規制機関が許容可能なコンプライアンス状態を維持できなかった場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります
また、資源制限、労使紛争、あるいは不安定な政治環境により、我々の契約メーカーは製造困難に遭遇する可能性がある。私たちの契約製造業者がこれらの困難に遭遇した場合、我々は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品を非臨床試験および臨床試験中の患者に提供するか、または(承認され商業化された場合)患者を治療するための製品を提供する能力が脅かされるであろう。
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知的財産権に関するリスク
私たちの技術または候補製品のために特許保護を獲得、維持および実施することができない場合、THB 335または任意の将来のキット阻害剤候補製品の開発および商業化は、(承認された場合)悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品のために他人の知的財産権のライセンスを取得して維持する能力と、私たちのビジネス秘密を保護し、第三者が私たちの独占権を侵害することを防止し、他人の独自の権利を侵害することなく運営する能力とを含む、特許および他の形態の知的財産権を取得して維持する能力にある程度依存する。現在、私たちの知的財産権保護には、私たちが所有する特許出願と、ノワール許可協定に基づいてノワール製薬会社またはノワーズ社から内部ライセンスを取得する特許および特許出願が含まれています。THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品のいくつかの態様の特許をタイムリーにまたは全く申請できないかもしれない。さらに、私たちは、必要または望ましいすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに起訴することができないか、またはそのような特許出願から発行される可能性のある任意の特許を維持、実行および許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.
場合によっては、第三者から許可を得たすべての特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないか、または第三者から許可された特許を取得する権利を維持および/または実行する権利がない場合があり、この場合、私たちは、許可された知的財産権の特許保護を取得、維持、実行するために私たちの許可者に依存する。私たちの許可者は、私たちが許可を得た特許出願を起訴することに成功しないかもしれません。これらの特許出願について特許が発行されても、私たちの許可者はこれらの特許を維持できないかもしれません。あるいは、これらの特許を侵害している他の会社に対して訴訟を提起しないことに決定することができます。言い換えれば、このようなライセンス特許及び特許出願は、私たちの業務の最大の利益に適合した方法で起訴されてはならない。さらに、許可者が特許権を準備、提出、起訴、維持および/または実行することに関連する活動が、適用された法律および法規を遵守して行われるか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許権が生成されるかどうかを決定することはできない。私たちは、ライセンス者が被許可特許権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方式に限られた制御があるか、またはいくつかの被許可特許権を弁護することができる。ライセンス者のライセンス特許権に関する侵害訴訟や抗弁活動は我々自身が行うほど激しくない可能性がある。もし私たちの許可者がその制御された許可された特許および特許出願を十分に特許保護し、このような起訴および/または実行された制御権を直ちに私たちに譲ることができない場合、私たちの競争相手は市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼすだろう。
私たちが将来獲得した特許はまだ十分ではないかもしれませんが、他の人が私たちの技術を使用したり、それと競争する製品や技術を開発するのを阻止するのには十分ではありません。私たちの任意の未解決特許出願が特許の発行または付与をもたらすことは保証されず、私たちが将来発行または付与された任意の特許が後で無効または強制実行されないことは保証されないし、将来発行または付与される任意の特許がTHB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品をカバーするのに十分な広範な権利主張を含むか、または私たちの競争相手に対して有意な保護を提供するのに十分であることは保証されない。さらに、バイオテクノロジーと生物製薬会社の特許地位は複雑な法律と事実の問題に関連しているため、非常に不確定な可能性がある。私たちは、私たちの現在および未来のノウハウおよび製品候補が効果的かつ実行可能な特許によってカバーされているか、またはビジネス秘密として効果的に保護されている範囲内でのみ、第三者による許可されていない私たちの固有の権利を保護することができる。もし第三者が私たちの独占権を開示したり盗用したりすれば、私たちの市場地位に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。他の特許性要件を満たすと仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した者は通常特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に発明者がこの特許を取得した。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の人であることを確認することができない。
米国特許商標局(USPTO)および各種外国政府特許機関は、特許過程において大量のプログラム、文書、費用支払い、その他の規定を遵守することを要求している。場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は，常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジーやバイオ製薬特許で許可されている特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。したがって、私たちは私たちの独自製品と技術に対する未来の保護の程度を知らない。特許を取得する過程は時間がかかって高価で、時々予測できないこともある。
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付与されると、特許が許可または付与された後の特定の期間内に、特許は、裁判所または特許庁または同様の手続きにおいて、反対、干渉、再審、付与後審査、当事者間の審査、無効、または派生訴訟に直面し続けることができ、その間、第三者は、このような初期付与に反対することができる。このような訴訟は、どのような訴訟においても不利な判断が、そのような攻撃の許可または付与クレームの範囲を縮小する可能性があり、または私たちの特許の全部または部分的な無効をもたらす可能性があり、または実行不可能であると考えられる可能性があり、これは、第三者がTHB 335または任意の未来のキット阻害剤候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく直接私たちと競争することを可能にする可能性がある。また、保証はできない
もし私たちまたは私たちの許可者がTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの競争相手は市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大で不利な影響を与えるかもしれない。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
THB 335のいくつかの態様または任意の将来のキット阻害剤候補製品のための特許保護を求めることに加えて、機密および非特許技術を含む商業秘密は、私たちの競争地位を維持するために非常に重要であると考えられる。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。私たちは、企業秘密および機密および非特許ノウハウの保護を求めており、方法の1つは、私たちの従業員、企業協力者、外部科学協力者、CRO、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような秘密および秘密を取得する権利を有する当事者と秘密および秘密協定を締結することである。私たちはまた、私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結し、彼らに秘密にして彼らの発明を私たちに譲渡することを要求します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、米国のいくつかの裁判所と一部の外国司法管轄区は商業秘密を保護することをあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちのどんなビジネス秘密も競争相手によって合法的に取得または独立して開発されたなら、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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もし私たちが許可協定に違反すれば、私たちの将来の任意の候補キット阻害剤製品の商業化努力に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
我々は、これまでの候補製品THB 001と現在の候補製品THB 335の開発において第三者知的財産権を利用できるようにするライセンス契約、すなわちノワライセンス協定に署名した。私たちは将来、第三者とより多くのこのような許可協定を締結する可能性があり、これらの合意に基づいて、THB 335または第三者からの任意の未来のキット阻害剤製品候補製品または技術の使用、開発および商業化権利を許可する。
これらの知的財産権ライセンス協定は、開発および商業化義務、潜在的な使用料やマイルストーン支払いなどの勤勉義務、その他の義務を含む様々な義務を遵守することを要求するかもしれません。私たちがこれらのライセンス契約のいずれかの義務を履行せず、許可されていない方法で許可された知的財産権を使用できない場合、私たちは破産に関連する訴訟または他の方法でこれらのライセンス協定のいずれかに深刻に違反することに直面し、付与されたライセンス条項は、現在の独占ライセンスを非排他的許可に変更するか、または許可契約の全部または一部を適用する権利を終了する可能性があります。一般的に、ノワール許可協定の下での私たちの権利を失ったり、終了したり、または私たちが将来得る可能性のある他の任意の許可は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう可能性があります。
将来的には，第三者とライセンス契約を締結することも可能であり，これらの合意により，再許可者となるであろう。もし私たちの二次ライセンス側がライセンス側と締結した上流ライセンス契約の義務を履行できなかった場合、ライセンス側は上流ライセンスを終了する権利がある可能性があり、これは私たちの二次ライセンスの終了を招く可能性がある。もしこのような状況が発生した場合、私たちは関連する権利の所有者から私たち自身の直接許可を得ることができない限り、私たちはこれ以上知的財産権を適用する権利を持たなくなり、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれないし、それは私たちがTHB 335または関連する知的財産権を含むキット阻害剤製品の開発と商業化を継続して商業化する能力に影響を及ぼすかもしれない。
知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性があります
私たちの将来の許可または許可に関する知的財産権の紛争が、許容可能な条項や私たちの現在の許可スケジュールを維持できない能力を阻害したり、影響を受けた候補製品の開発や商業化に成功できない可能性があります。これは、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また、知的財産権の所有権を許可する上で議論が生じた場合、特許権を追求または実行する能力が損なわれる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。さらに、第三者とのいくつかの将来のライセンス契約は、私たちが何らかの取引を完了する能力を制限または遅延させる可能性があり、それらの取引の価値に影響を与える可能性があり、またはいくつかの活動に従事する能力を制限する可能性がある(例えば、将来的には、譲渡不可能または譲渡不可能なライセンス契約を締結する可能性があるか、または譲渡または譲渡するために許可者の明確な同意が必要となる可能性がある)。
私たちが様々な第三者から許可を得た知的財産権は権利を保持することによって制限されるかもしれない。
ライセンス者は、通常、ライセンス契約に従って、非商業学術および研究用途のために基礎ライセンス知的財産権を使用する権利、ライセンス知的財産権に関連する研究の一般的な科学的発見を発表する権利、およびライセンス知的財産権に関連する科学的および学術情報を慣行に従って開示する権利を含むいくつかの権利を保持する。ライセンス者がライセンス知的財産権の使用をこれらの用途に限定しているかどうかを監視することは困難であり，悪用すると，我々が知的財産権を許可する権利を強化するための大量の費用が生じる可能性がある.
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また、特許·商標法改正法または“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で発生した発明に対して何らかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。将来的には、学術機関と協力して、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の研究または開発を加速させる必要があるかもしれない。連邦資金が混合される可能性のあるリスクのあるプロジェクトに私たちの大学パートナーを参加させることを避けるために努力しているが、共同開発された知的財産権が“ベハ-ドール法案”に規定されている政府の権利の影響を受けない保証はない。将来的に、私たちは私たちの業務に重要かもしれない知的財産権を共有しているが、この知的財産権は“ベハ-ドール法案”によって完全にまたは部分的に制限された連邦資金によって開発されており、私たちがこのような許可知的財産権を強制的に実行または他の方法で利用する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちがライセンス内で重要な技術的権利を得る戦略は成功しないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品パイプラインを拡大することを求めるかもしれません。一部の方式はキー技術の権利を内部許可することです。私たちのビジネスの将来の成長は、私たちが許可する能力があるかどうか、または他の方法でより多くの候補製品または技術を獲得する権利があるかどうかにある程度依存するだろう。私たちは許容可能な条項で、または第三者から任意の候補製品または技術の許可または権利を得ることができることを保証することはできません。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。
これらの技術の内部ライセンスや買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も戦略を実施しており、魅力的と考えられる候補製品や技術を許可または買収することができる。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手だと思っている会社は私たちに権利を権限を与えたくないかもしれない。さらに、私たちは私たちの重点分野で適切な候補製品や技術を決定できないかもしれない。もし私たちが適切な候補製品や技術の権利を得ることに成功できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは影響を受ける可能性がある。
他の会社または組織は、私たちまたは私たちの許可者の特許権に挑戦したり、製品の開発および商業化を阻止する特許権を主張したりする可能性があります。
経口キット阻害剤療法は肥満細胞を介した肥満細胞駆動の炎症性疾患の治療は比較的新しい科学分野である。我々が所有または許可しているキット阻害剤療法の特許出願に加えて、米国および世界各地のキー市場には、小分子キット阻害剤および他の療法の発見、開発および製造に関連する多くの異なる方法、組成物およびプロセスを要求する他の会社が出願している特許出願がある。
小分子キット阻害剤による療法分野の成熟に伴い，世界各地の国家特許庁が特許出願を処理している。どの特許が発行され、彼らが発行された場合、いつ発行され、誰に授与され、どのような権利要求が提出されるかには、不確実性がある。しかも、第三者は私たちの知的財産権を無効にしようと努力するかもしれない。たとえ私たちの権利が直接挑戦されなくても、紛争は私たちの知的財産権を弱化させる可能性がある。私たちは第三者が私たちの知的財産権を回避または無効にしようとするいかなる弁護も私たちにとってコストが高いかもしれません。私たちの経営陣が多くの時間と精力を投入する必要があるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営、将来性、または私たちの成功競争の能力に重大で不利な影響を与えるかもしれません。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて、権利侵害の候補製品や製品の開発、製造、または商業化を停止させられる可能性がある。
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私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
米国および世界の他の司法管轄区域での私たちの技術に関する特許の申請、起訴、弁護、実行は極めて高価になるだろうし、私たちまたは私たちのライセンシーや協力者の知的財産権はアメリカ以外のいくつかの国には存在しないかもしれないし、いくつかの国ではアメリカほど広くないかもしれない。私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が特許保護を受けていない司法管轄区域では、競争相手は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者の技術を使用して競合製品を開発することを求めることができ、さらに、特許保護を有しているが、米国よりも特許を実施することが困難な地域に他の侵害製品を輸出することが可能である。競争相手の製品は、私たちが特許を発行または付与していない司法管轄区、または私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が発行または付与した特許声明または他の知的財産権が、これらの管轄区域での競争相手の活動を阻止するのに十分ではない司法管轄区で、将来の製品と競争することができないかもしれない。ある国、特にある発展途上国の法律制度は特許の強制執行を困難にし、これらの国は他のタイプの知的財産権保護、特に薬品や生物製薬に関連する知的財産権保護を認めない可能性がある。これは私たちまたは私たちのライセンシーや協力者が特定の管轄区域で私たちまたは彼らの特許またはマーケティング競争製品を侵害し、私たちまたは彼らの独占権を侵害することを防止することを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟は、莫大なコストを招く可能性があり、私たちと私たちのライセンシーまたは協力者の努力と注意を移して、私たちと私たちのライセンシーまたは協力者の特許が無効または狭義に解釈されるリスクがあり、私たちと私たちのライセンシーまたは協力者の特許出願が発表できない可能性があり、第三者が私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者にクレームを提起する可能性がある。私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれないし、判決された損害賠償または他の救済措置(ある場合)は商業的意味がないかもしれない。
私たちが発明を特許保護することを選択した時、私たちは通常、まず米国特許商標局に米国仮特許出願(優先権出願)を提出する。特許協力条約またはPCTに基づいて提出される国際特許出願は、通常、優先権出願後12ヶ月以内に提出される。PCTの出願によれば、国·地域特許出願は、米国、欧州特許庁に提出することができ、オーストラリア、ブラジル、カナダ、中国、香港、インド、イスラエル、日本、メキシコ、ニュージーランド、ユーラシア大陸、南アフリカ、韓国、および他の司法管轄区域のいずれかまたは全部で提出することもできる。今まで、私たちは特許保護を提供する可能性のあるすべての国と地域の司法管轄区域で特許保護を申請していません。しかも、私たちは付与される前に国と地域の特許出願を放棄することに決定するかもしれない。最後に、各国または地域特許庁の付与手続は、特定の法域において、出願が関係登録当局によって拒絶され、他の法域によって承認される可能性がある独立した手続である可能性がある。国によっては、同一の候補製品や技術に異なる範囲の特許保護が付与される可能性があることも一般的である。
いくつかの司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカの法律に及ばず、多くの会社はこれらの司法管轄区の保護とこのような権利を保護する時に重大な困難に直面している。私たちまたは私たちのライセンシーや協力者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄地域の業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値が低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域の他の人からの追加的な競争に直面する可能性がある。多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では、特許所有者の救済措置が限られている可能性があり、このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意のライセンシーまたは協力者が私たちの業務に関連する任意の特許について第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、関連する司法管轄区における私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性がある。
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私たち、私たちの許可者またはパートナー、または任意の未来の戦略パートナーは、私たちの特許または他の独占権を保護または強制するために訴訟に訴える必要があるかもしれません。これらのすべては、コストが高く、時間がかかり、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の開発および商業化を遅延または阻止するか、または私たちの特許および他の独自の権利を付与する際にリスクに直面しています。
もし私たちの特許や他の知的財産権が付与されたら、競争相手は私たちの特許を侵害するかもしれない。もし私たちが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの製品または技術をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、適切な書面記述の欠如、明らかまたは実施できないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する個人が起訴期間中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりしたためであろう.特許訴訟の間、法律が無効または実行不可能と断言した後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの1つまたは複数の製品または私たちのプラットフォーム技術のいくつかの態様に対する特許保護の少なくとも一部、さらにはすべてを失うだろう。このような特許保護の喪失は、我々の業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明の発明性または優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しない場合、あるいは私たちに許可を全く提供しない、あるいは非独占的な許可を提供し、私たちの競争相手が同じ技術を獲得した場合、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得ること、またはパートナー関係を開発する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、これらのパートナーシップは、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品の市場進出を助けるであろう。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を合法的に侵害することなく、私たちが保護された技術を中心に設計すれば、特許や他の知的財産権は私たちの技術を保護することができないだろう。
第三者の知的財産権は、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の将来の戦略パートナーは、特許または他の独占権の侵害を告発し、または特許または他の固有の権利を無効にしようとする第三者のクレームまたは訴訟を受ける可能性がある。THB 335または任意の将来のキット阻害剤製品候補製品を開発またはマーケティングするためには、第三者に訴訟を提起するか、またはライセンスを取得する必要があるかもしれない。そのような訴訟や許可証は費用が高いかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られないかもしれない。
私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の未来の戦略パートナーは、特許または他の独占権の侵害または流用によって第三者からクレームを受ける可能性がある。アメリカ国内外では、生物技術と生物製薬業界が特許とその他の知的財産権に関連する訴訟の数は非常に大きく、特許侵害訴訟、介入、派生、許可後の審査、反対と各方面の間のUSPTOと対応する外国特許庁の審査手続きを含む。我々の目標またはTHB 335または任意の将来のキット阻害剤製品候補、およびTHB 335または任意の将来のキット阻害剤製品候補製品への適用が必要となる可能性がある特許および係属中の特許出願が発行される可能性がある。特許要求キット阻害剤がある可能性があり，これらの薬剤は我々が開発したい製品に関連している可能性がある。したがって、1つ以上の組織が特許権を持つ可能性があり、私たちは許可を得る必要がある。もしこれらの組織が合理的な条項でこのような特許権の許可を与えることを拒否した場合、私たちはこれらの特許がカバーする製品を販売したり、研究開発や他の活動を行うことができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たち、私たちのライセンシーまたはパートナー、または任意の未来の戦略パートナーが第三者特許または他の知的財産権の侵害を発見された場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求されるかもしれません。もし私たちまたは彼らが故意の侵害が発見された場合、損害賠償金と弁護士費の3倍が含まれるかもしれません。さらに、私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の未来の戦略パートナーは、第三者の許可を求めるか、または要求されることを選択することができ、これらのライセンスは、全くない場合には、受け入れ可能な条項で提供できない可能性がある。許容可能な条項で許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可する同じ技術や知的財産権を獲得する可能性がある.もし私たちが必要な許可を得ることができなければ、私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーは、私たちの技術に基づいて候補製品を効率的に販売することができないかもしれません。これは、私たちが収入を創出したり、利益を達成する能力を制限し、私たちの運営を維持するのに十分な収入を生成することを阻止するかもしれません。さらに、私たちは、私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行するために、クレームを出したり、訴訟を提起したりする必要があることを発見することができるかもしれない。私たちが特許や他の専有権に関連する任意の訴訟や他の手続きを弁護したり、訴訟を提起するコストは巨大かもしれません。たとえ解決策が私たちに有利であっても、訴訟は私たちの経営陣の注意をそらすかもしれません。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続による不確実性は、私たちの研究開発努力を延期し、私たちが運営を継続する能力を制限する可能性がある。
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第三者または他の第三者知的財産権に発行される特許が、私たちの製品または候補製品またはその要素、または私たちの開発計画に関連する私たちの製造または使用をカバーする場合、私たちの競争地位は影響を受ける可能性がある。この場合、私たちは、そのような特許が満了するまで、製品または候補製品を開発または商業化することができない場合があり、または関連する第三者知的財産権を無効または無効にするか、または知的財産権所有者とライセンス契約を締結することができない場合がある(商業的に合理的な条項で利用可能であれば)。第三者が保有する我々の知らない発行された特許が存在する可能性があり、有効かつ実行可能であることが発見された場合、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品によって侵害される可能性がある。THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品によって侵害される可能性がある発行された特許をもたらす可能性がある、我々が知らない未解決の特許出願も存在する可能性がある。そのような侵害クレームが提起されて成功した場合、私たちは、故意に侵害された可能性のある3倍の損害賠償および弁護士費を含む大量の損害賠償の支払いを要求される可能性があり、THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品を放棄するか、または任意の特許所有者に許可を求めることを余儀なくされる可能性がある。許可証が商業的に合理的な条項で提供されることを保証することはできない。
私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、場合によっては、米国特許出願は、その特許出願が米国特許として発行されるまで秘密にすることができる。米国および他の地域の国際特許出願および平行特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、この最初の出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人によって提出されたかもしれない。さらに、公開された保留特許出願は、いくつかの制限された場合に、後で、私たちの製品または私たちの製品の使用をカバーするように修正することができる。第三者知的財産権者たちもまた私たちに権利侵害請求を積極的に提起するかもしれない。私たちは私たちがこのような侵害請求を成功的に解決したり、他の方法で解決できるという保証はない。もし私たちが受け入れられる条項で未来のクレームを成功的に解決できなければ、私たちは費用が高く、予測できない、時間のかかった訴訟を行うことを要求される可能性があり、私たちの製品を販売する上で重大な遅延に遭遇することができます。私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を与えたり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちがこのような紛争で失敗した場合、損害賠償金の支払いを余儀なくされることに加えて、THB 335または将来のキット阻害剤候補製品の商業化が一時的または永久的に禁止される可能性があり、これらの製品は権利侵害と考えられる。可能であれば、私たちは第三者の知的財産権を侵害しないように、候補製品の再設計を余儀なくされる可能性もあります。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。
正当な理由があるかどうかにかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法律手続きは予測できず、通常コストが高く、時間がかかり、私たちの核心業務から大量の資源を分流し、私たちの技術と管理者の正常な職責を分散することを含むかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは、私たちまたは私たちの従業員またはコンサルタントが、私たちの従業員またはコンサルタントの元の雇用主またはその顧客のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない。これらのクレームの弁護コストは高いかもしれませんが、私たちがそうしなければ、私たちは金銭損害賠償の支払いを要求され、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。
私たちの多くの従業員は、私たちの経営陣を含めて、以前はバイオテクノロジーやバイオ製薬会社に雇われていましたが、私たちの競争相手や潜在的なライバルを含めています。その中の一部の従業員は以前の仕事に関連した所有権、秘密とスポーツ禁止協定に署名した。現在、私たちに対するクレームが解決されていないにもかかわらず、私たちは、これらの従業員または私たちが意図していない、または他の方法でその前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を使用または漏洩するというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。重要な研究者や彼らの作業製品を失うことは、私たちの開発と最終的な商業化の能力を阻害するか、またはTHB 335または任意の将来のKIT阻害剤候補製品の開発および商業化を阻止する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
特許条項は、THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品候補製品における私たちの競争地位を十分に長い時間で保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な特許期間の調整または延長を行うことができるが、特許の有効期限およびその提供される保護は限られている。THB 335または任意の未来のキット阻害剤候補製品をカバーする特許が取得されても、特許有効期間が満了すると、模倣薬または生体模倣薬を含む競合製品からの競争に直面する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちは私たちにこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、および/または私たちの外部弁護士を招いて、アメリカ特許商標局と非政府特許機関にこれらの費用を支払う。米国特許商標局および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは評判の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助けてくれました。多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは規則を適用する他の方法で是正することができます。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが開発する可能性のある候補製品のために特許期間延長とデータ独占権を得なければ、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
FDAによる私たちが開発可能な任意の候補製品の上場承認の時間、期限および詳細、ならびに私たちの技術、私たちの米国特許、または将来、私たちが許可または所有する可能性のある特許出願に基づいて発表される可能性のある1つまたは複数の米国特許は、ハッジ·ワックスマン修正案に従って限られた特許期間を延長する資格がある。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年間の期限を超えてはならず、1つの特許しか延長できず、承認された製品、その使用方法又は製造方法に関する特許請求を延長することしかできない。延期出願は，延期された特許の満了前とFDA承認後60日以内に提出しなければならない。複数の製品をカバーする特許は、そのうちの1つの承認に関連して延期することしかできない。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査が行われていないこと，適用の最終期限内に出願できなかったこと，関連特許が満了する前に出願できなかったこと，適用要求を満たしていなかったことなどの理由で延期が得られなかった可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。また，第三者から許可された特許に基づいて特許期間の延長を求めたい場合には，その第三者の協力が必要となる。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの収入は減少するかもしれません。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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米国特許と前米国特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国又は他の管轄区域における特許法又は特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴及び発行された特許の実行又は弁護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。米国では，最近の特許法の大量修正やUSPTOルールの提案修正は，我々の技術を保護し，知的財産権を実行する能力に大きな影響を与える可能性がある。例えば、“米国発明法”は特許立法を大きく改正した。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下しており、いくつかの事件は、いくつかの場合に利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかである。例えばアメリカ最高裁分子病理学協会はMyriad Genetics，Inc.を訴えている自然界で発見され、かつ修飾されていない配列と同じヌクレオチド配列を有する核酸の請求項を除外する。さらに、2012年、米国特許商標局は、自然法則、自然現象または自然発生の関係または関連に対するプロセス請求項が、自然原理を要求される発明に統合する追加の要素またはステップを含まず、それによって自然原理が実際に適用され、特許要件自体の額が自然原理自体をはるかに超え、特許条件に適合しない主題に対して却下されるべきであることを示す指導覚書を特許審査員に発行した。このような事件の結合は，我々の将来の特許取得能力の不確実性の増加に加えて，いったん特許が付与された価値に対する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局および他の国が特許保護を求める可能性がある類似の立法および規制機関の決定によれば、特許を管理する法律および法規は、予測不可能な方法で変化する可能性があり、特に医薬品特許保護において、新しい特許を取得したり、私たちの既存特許および将来入手可能な特許を実行する能力を弱めることになる。
政府の規制に関連するリスク
規制承認過程は非常に不確定であり、米国や外国の規制承認を得たり遅延したりすることができない可能性があるため、THB 335や任意の将来のKIT阻害剤製品を商業化することはできない。私たちの開発計画が成功したと信じていても、規制部門はそれらが十分な安全性や有効性データを提供することに同意しないかもしれない。
THB 335または将来の任意のキット阻害剤製品は、医薬品の研究、テスト、開発、製造、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告および販売促進、定価、承認後監視、マーケティングおよび流通などに関連する広範な政府法規によって制限されているか、または広範な政府法規によって制限されるであろう。新薬が発売される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な非臨床試験と臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きを成功に完成する必要がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。私たちが開発する可能性のある候補製品は、私たちがそれらの販売を開始するために必要な規制の承認を得ないだろう。
われわれはこれまで臨床試験を行って管理した経験がなく，これらの試験はFDAの承認を含めて規制部門の承認を得る必要がある。FDAおよび他の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、一般に、候補製品のタイプ、複雑性、および新規性に依存する臨床試験の開始後数年後に必要である。FDAとその外国の同業者が私たちを監督する時に使用する基準は判断する必要があり、しかも変化する可能性があり、これはそれらの応用を確定的に予測することを困難にする。私たちは非臨床と臨床活動からのデータのいかなる分析も規制機関の確認と解釈を得る必要があり、これは監督部門の承認を延期、制限、あるいは阻止する可能性がある。我々はまた、将来の立法または行政行動、または製品開発、臨床試験、およびFDA規制審査中のFDA政策の変化など、新しい政府法規による予期しない遅延やコスト増加に遭遇する可能性がある。また、新冠肺炎に関連する感染と死亡は全世界のある医療保健と医療監督システムを混乱させた。このような干渉は，FDAや類似の外国規制機関から医療資源を分流したり，その審査を実質的に延期したりする可能性がある。このような干渉が発生した場合、これらの干渉がどのくらい続くかは不明である。このような中断による任意の非臨床研究或いは臨床試験の延長或いは優先順位の取り消し或いは監督審査の遅延は、任意の未来の候補製品の開発と研究に重大な影響を与える可能性がある。より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAや外国の法規、ガイドラインまたは解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化の影響(あれば)は予測できない。
さらに、FDAおよびその外国の同業者は、私たちが予想していなかった要求を定義することによって、私たちが提出する可能性のあるいかなる秘密協定にも応答するかもしれない。このような反応は、THB 335または任意の将来の候補キット阻害剤製品の臨床開発を遅らせる可能性がある。
必要な承認を得る上でのどんな遅延や失敗も、私たちが承認を求めている特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与える可能性があります。さらに、どんな販売製品の規制承認も、私たちがその製品を販売する承認用途やラベルまたは他の制限によって制限される可能性があります。
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私たちはまた未来に多くの外国の監督管理要求の制約を受け、これらの要求は臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を管理している。外国の監督管理審査の流れは国家/地区によって異なり、上述のFDA審査プロセスに関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクを含む可能性がある。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。FDAの承認は米国以外の規制機関の承認を得ることを保証することはできず、その逆も同様である。米国や外国の監督管理機関による候補製品の承認が遅延されたり、得られなかったりすることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
THB 335または任意の未来のキット阻害剤製品の規制承認を得ても、持続的な規制義務および持続的な規制審査の制約を受けることになり、多くの追加費用を招く可能性がある。さらに、THB 335または任意の未来の候補製品は、承認された場合、ラベルおよび他の制限、および市場撤退を受ける可能性がある。もし私たちが規制要求を守らなかったり、私たちの製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちはまた処罰されるかもしれない。
THB 335または将来の任意の候補KIT阻害剤製品のための任意の規制承認は、製品上場によって承認された指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視するために、コストの高い上場後テストおよび監視要件を含む可能性がある。
さらに、FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの将来の任意のKIT阻害剤製品候補製品を承認した場合、その製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、承認後の監視および不良事象報告、貯蔵、輸出入、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要求を受けるであろう。FDAは重要な上場後の権力を持ち、新しいセキュリティ情報に基づいてラベルを変更することを要求する権力と、発売後の研究或いは臨床試験に製品使用に関連する安全リスクの評価を要求すること、或いは市場からその製品をリコールすることを要求する権力を含む。FDAはまた、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある承認後のREMSを要求する権利がある。将来のキット阻害剤製品を製造するための製造施設があれば，cGMP要求に適合しているかどうかを含めてFDAや他の規制機関の定期審査や検査も受ける。我々のCDMO、製造プロセス、または施設が任意の新しいまたは以前に未知の問題を発見した場合、製品を市場からリコールすることを含む製品、製造業者、または施設が制限される可能性がある。我々がCDMOに依存すると，このようなメーカーが適用される規制を遵守することを制御できなくなる.どんな製品の普及と広告もまた規制要求と持続的な規制によって検討されるだろう。FDAはメーカーがその製品を使用する通信に厳しい制限を加えている。THB 335または将来の任意のキット阻害剤製品を宣伝する方法がFDAによって承認されたタグと一致しないか、またはFDAの規定に適合していない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性がある。さらに、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補製品は、承認された製品よりも良い安全性または有効性を提供する可能性があると考えられるが、THB 335または将来のKIT阻害剤製品候補製品を検討しなければ、承認された場合、これらの製品と対面試験を行うことはできないであろう。もし私たちまたは私たちの製造業者やサービスプロバイダが、私たちが私たちの製品を販売するアメリカまたは外国の司法管轄区域の適用を求める持続的な規制要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは罰金、警告状、臨床試験の一時停止、FDAまたは同様の外国の規制機関が未解決の申請または承認済みの申請の承認を延期または拒否する補充、規制承認の一時停止または撤回、製品のリコールと差し押さえ、製品の行政拘留、製品の輸出入の許可、経営制限、禁止、民事処罰、刑事起訴の拒否などを受ける可能性がある。
その後、予期されない重症度または頻度の不良事象、または私たちのCDMOまたは製造プロセスを含む、以前に未知の製品問題が発見され、または法規要件を遵守できなかったことは、他のことを除いて、以下のようになる可能性がある
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FDAの政策は変更される可能性があり、任意のTHB 335または将来のキット阻害剤製品に対する規制部門の承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合や、新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、収益性を実現または維持できない可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。FDA人員配置の変化は、FDAの応答遅延、またはその審査提出または申請、発表法規または指導、タイムリーまたは規制要件を実質的に実施または実行できない能力に遅延をもたらす可能性がある。連邦政府が再び大幅に停止すれば、2018年12月22日から2019年1月25日までに発生したような結果にもつながる。これらの要求がどのように実施されるか、およびそれらがFDAがその規制権力を行使する能力にどの程度影響するかを予測することは困難である。いかなる立法、行政命令、あるいは機関の資金ミスがFDAが正常な過程で監督と活動に参加する能力に制限を与える場合、私たちの業務はマイナスの影響を受ける可能性がある。
医療提供者、医療機関、顧客および第三者支払者との業務および関係は、適用される反賄賂、リベート、詐欺および乱用、透明性および他の医療およびプライバシーの法律法規の制約を受けることになり、これは、法執行行動、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少などの問題に直面する可能性があります。
私たちの現在と未来の医療提供者、医療組織、第三者支払者、および顧客との配置は、私たちが任意のTHB 335または将来のキット阻害剤製品の研究およびマーケティング、販売および流通のための私たちの業務または財務的配置および関係を制限するために広く適用される反賄賂、詐欺および乱用、および他の医療法律法規に直面する可能性があります。また，米国連邦政府および我々が業務を展開している州や外国政府による患者データのプライバシーや安全の規制を受ける可能性がある。適用される連邦と州の反賄賂と医療に関する法律法規による制限は、
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我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、巨額のコストがかかる可能性がある。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。もし私たちの業務がこのような要求に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、削減または再構成、私たちの業務の削減、FDAの承認を得る資格を失ったこと、政府契約への参加、医療清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidを含む)、誠実な監督および報告義務、または名声損害を含む重大な処罰を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
このような危険が完全に除去されることは不可能だ。私たちの不正の疑いや疑いのある行動は、私たちの巨額の法的費用を招く可能性があり、私たちの弁護が成功しても、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、お金、時間、そして資源の面で、適用された法律と法規を達成し、継続的に遵守することは私たちにとって高価かもしれない。
私たちはデータのプライバシーとセキュリティに関する厳格で変化する義務の制約を受けている。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったと考えられることは、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、顧客または販売損失、および他の不利な業務結果をもたらす可能性がある。
通常の業務過程で、私たちは個人データと他の敏感な情報を処理して、私たちの独自および機密の商業データ、商業秘密、知的財産権、私たちが収集した臨床試験に関連する試験参加者データ、および他の敏感なデータを含む。私たちのデータ処理活動は、様々な法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約、および私たちを代表して個人データを処理する他の義務のような大量のデータプライバシーおよびセキュリティ義務を負担することを要求します。
米国では、連邦、州、地方政府はデータ漏洩通知法、個人データプライバシー法、消費者保護法を含む多くのデータプライバシーとセキュリティ法律を制定している。例えば、“経済と臨床健康情報技術法”(HITECH)によって改正された1996年連邦“健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)は個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全と伝送に対して具体的な要求を提出した。州レベルでは、2018年にカリフォルニア州消費者プライバシー法案(CCPA)がこの法案を適用する企業に義務を課している。これらの義務は、プライバシー通知において特定の開示を提供し、その個人データに関連するいくつかの権利をカリフォルニア州住民に提供することを含むが、これらに限定されない。CCPAはいくつかの臨床試験背景下で処理したデータを免除したが、CCPAはコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。また、2023年1月1日に施行される予定の2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)はCCPAを拡大する。他の州でもデータプライバシー法が公布または提案されており，コンプライアンス努力をさらに複雑化させる可能性がある。
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米国以外では，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)とイギリスのGDPR(イギリスGDPR)が個人データの処理に厳しい要求をしている。例えば、EU GDPRによると、政府規制機関は、データ処理に対して一時的または最終禁止を実施し、最大2000万ユーロまたは世界の年収4%に達する罰金を、金額が大きい者を基準とする可能性がある。しかも、個人は私たちがその個人データを処理することに関する訴訟を提起することができる。いくつかの外国司法管轄区は、データローカライズ法および国境を越えた個人データ転送法を制定しており、これは、司法管轄区域間転送情報(例えば、EUからの個人データの転送または受信)をより困難にする可能性がある。
適用されるすべてのデータプライバシーとセキュリティ義務を遵守しようと努力しているにもかかわらず、これらの義務は急速に変化しており、どのように遵守するかにいくつかの不確実性をもたらしている。さらに、私たちは時々遵守できない(または遵守できないと思われる)可能性があり、深刻な結果に直面する可能性がある。これらの結果は、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査、検査、および同様の行動)、訴訟(階級に関連するクレームを含む)、追加の報告要件および/または監視、個人データの処理を禁止すること、個人データの廃棄または使用を命令すること、および会社員を監禁することを含むことができるが、これらに限定されない。
このような事件は、顧客流出、私たちの臨床試験を含む私たちの業務運営(私たちの臨床試験を含む)の中断または中断、私たちのアルゴリズムを訓練するために必要なデータ収集中断または停止、個人データを処理できない、またはいくつかの司法管轄区域で運営されることができない、私たちの製品開発または商業化能力が限られている、時間と資源がかかって任意のクレームまたは調査を弁護する、否定的な宣伝、または私たちの業務の修正または再構成を含む、私たちの名声、業務または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは医療立法と規制改革措置による困難に直面するかもしれない。
既存の法律および規制政策は変更される可能性があり、THB 335または将来の任意のキット阻害剤製品の規制承認を阻止、制限または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失うかもしれない、あるいは任意の承認された製品によって処罰に直面する可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。その他の事項を除いて，2010年に公布されたACAは，メーカーの医療補助薬品リベート計画下でのリベート責任を増加させ，ブランド処方薬製品を製造または輸入した会社に高額な年会費を徴収し，メーカーに連邦医療保険Dの一部の保険ギャップの中で受益者が記入した処方の交渉価格に基づいて割引を提供することを求め，“ドーナツ穴”と呼ばれ，現在は交渉価格の70%である。
これらの取り組みは最近ピークに達し、2022年8月に“インフレ低減法案”(IRA)が公布され、その中で、衛生·公衆サービス部は、CMSが連邦医療保険B部分とD部分で精算されたいくつかの薬物と生物製品の販売価格に基づいて交渉することを許可し、少なくとも7年(生物製品は11年)の高支出単一由来薬物しか承認されていないが、交渉価格は選択年度後2年以内に発効する。交渉価格は2026年に初めて発効し、法定最高価格を上限とすることは、卸売業者や直接購入者の平均価格に対して大きな割引があることを意味する。この法律は、2022年10月に連邦医療保険D部と2023年1月に連邦医療保険B部から始まり、インフレ率よりも高い速度で連邦医療保険D部とB部の薬品価格を向上させる薬品メーカーを処罰する。また，この法律は2025年から新たに設立されたメーカー割引計画により受益者の最大自己コストを著しく低減し，連邦医療保険D部分下の“ドーナツ穴”を解消している。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。IRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。このような規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年から段階的に施行されるだろう。したがって，アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。
州レベルでは、立法機関は、特定のマーケティング行為を制限または禁止すること、保健従事者に提供される特定のカテゴリの報酬を報告すること、および価格上昇が特定のレベルを超える理由を報告することを含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための条例を立法および実行することによってますます多くなっている。場合によっては、連邦政府がこのような計画を承認していないにもかかわらず、各州は他の国からの輸入と大口調達を奨励する計画を設計している。今後、より多くの州および連邦医療改革措置が取られることが予想され、いずれも、医薬品および他の医療製品およびサービスのための連邦および州政府の支払い金額を制限する可能性があり、これは、THB 335または任意の将来のキット阻害剤候補製品または診断または追加価格圧力に伴う需要の減少をもたらす可能性がある。
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将来的にとりうる他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，承認された任意の製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性が予想される。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。
任意のTHB 335または将来のキット阻害剤候補製品を商業化することができても、これらの候補製品は、不利な価格設定法規または第三者保険および清算政策の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうであろう。
新薬を管理する監督管理の審査、定価と精算の規定は国によって異なる。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間は発売が承認された後から始まる。一部の国外市場では、初歩的な承認を得た後であっても、処方薬の生物薬品の定価は依然として政府の持続的な制御を受けている。したがって、特定の国で製品の規制承認を受ける可能性がありますが、その後、価格規制の制約を受け、これらの規制は私たちの製品の商業発表を延期し、長い間遅延し、その製品をその国/地域で販売することによって生じる収入にマイナスの影響を与える可能性があります。不利な価格設定制限は、THB 335または将来の任意のKIT阻害剤製品候補が規制部門の承認を得ても、1つまたは複数の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
私たちが任意の製品を商業化することに成功した能力はまた、MedicareおよびMedicaid、個人健康保険会社および他の組織などの政府当局を含む、これらの製品および関連治療の保証範囲および十分な補償が第三者支払者からどの程度得られるかにある程度依存するであろう。自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。保証範囲と第三者支払者の十分な精算は新製品の受け入れ度に重要である。たとえ私たちが1つ以上の製品を市場に出すことに成功しても、これらの製品は費用効果があると思われない可能性があり、どの製品の精算金額も競争に基づいて私たちの製品を販売させるのに十分ではないかもしれません。我々の計画は開発の初期段階にあるため，現在のところそのコスト効果を決定することもできず，カバーや精算の可能なレベルや方法を決定することもできない.患者や医療保健提供者(政府や個人保険計画のような)に精算する第三者支払者は、製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供することを要求し、バイオ製薬製品の課金や精算金額の低減を求めている。私たちが開発した任意の製品のための価格、あるいはこれらの製品に提供される保険と補償ができれば、私たちの開発や他のコストに比べて不十分であり、私たちの投資リターンは悪影響を受ける可能性があります。
新たに承認された薬物の精算には大きな遅延がある可能性があり，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、精算を受ける資格があるということは、任意の薬物または治療用生物製剤がすべての場合に精算されることを意味するわけではなく、または精算の費用率は、研究、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストを補うのに十分である。
適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にはならないかもしれません。販売率は、精算されたより低いコストの薬物によって許容される支払いに基づく可能性があり、他のサービスの既存の支払いに統合される可能性があり、予算制限または連邦医療保険データの欠陥を反映する可能性がある。
医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。また、米国には統一された保険や精算政策がなく、支払者によって引受や精算が大きく異なる可能性がある。したがって、第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これは各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供し、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用するために必要かもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。第三者支払者は，自分の精算料率を設定する際には通常連邦医療保険カバー政策や支払い制限に依存するが，連邦医療保険確定に加えて，独自の方法や承認プロセスもある。私たちが開発し、規制承認を受けた新薬については、政府援助や個人支払者から保険と十分な販売率を迅速に得ることができず、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法律、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法またはFCPA、米国連邦法典第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制と輸入法律および法規の制約を受けている。輸出規制および貿易制裁法律法規は、包括的制裁または禁輸目標である政府、個人、エンティティ、国および地域へのTHB 335または任意の未来のキット阻害剤製品の提供、販売、または供給を含む、いくつかの政府、個人、エンティティ、国および地域への制限または完全な禁止が可能である。腐敗防止法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人と請負業者の許可、承諾、提供、直接的または間接的に公共または民間部門の受給者に不当なお金または任意の他の価値のあるものを支払うことを禁止する。私たちは、第三者を招いて、アメリカ以外で私たちの製品を販売し、臨床試験を行い、および/または必要な許可、許可証、特許登録、および他の規制承認を得ることができる。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちが私たちの従業員、代理、請負業者、または他のパートナーの腐敗や他の不法活動を明確に許可したり、実際に理解していなくても、私たちは責任を追及される可能性がある。上記の法律および条例に違反するいかなる行為も、重大な民事と刑事罰金と処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税額の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
いくつかの国、特にEU加盟国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EUの各加盟国が採用している参考定価と平行分配、あるいは低価格と高価な加盟国の間で裁定を行うことで、価格をさらに下げることができる。いくつかの国で保険および精算または定価承認を得るためには、臨床試験または他の研究を行う必要があるかもしれないが、THB 335または任意の将来のKIT阻害剤製品候補を、精算または価格設定承認を得るか、または維持するために、他の既存療法の費用対効果と比較する必要があるかもしれない。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。マーケティングを許可された候補製品が入手できない場合、または範囲または金額に制限されている場合、または定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、または見通しは実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の活発で流動的な取引市場は永遠に続かないかもしれません。もしあれば、あなたは買収価格以上で普通株を転売できないかもしれません。
私たちの株の活発な取引市場は持続できないかもしれない。私たちの普通株の時価は下がるかもしれない。これらと他の要素のため、もし本当にあれば、私たちの普通株を購入した価格であなたの普通株を転売することができないかもしれません。活発な市場の不足は株を売りたいときや合理的だと思う価格で株を売る能力を弱めるかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの四半期と年度の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、どれも私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
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もし私たちの四半期や年度の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期や年度の変動も、私たちの普通株の価格を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を失うかもしれません。
私たち普通株の取引価格は引き続き高度に変動し、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないが、持続的な経済不安定に限らない。このような変動により、投資家は最初に株式のために支払った価格以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。私たちの普通株の市場価格は、本“リスク要因”の部分に記載されている他のリスクと以下を含む多くの要素の影響を受ける可能性がある
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また、株式市場、特に製薬、生物製薬、バイオテクノロジー株式市場は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は発行者の経営業績に関係なく、あるいは比例しないことが多い。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
私たちの普通株を売る大量の株は私たちの普通株の価格を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。もし私たちの株主が株を売却したり、市場が私たちの株主が公開市場で売却しようとしていると思ったりすれば、私たちの株式の市場価格は大幅に低下する可能性がある。
2023年9月30日現在、私たちが発行した普通株を保有する大量の株式の保有者は、ある条件に適合した場合、彼らの株式に関する登録声明を提出する権利があり、または彼らの株式を自分または私たちの株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利がある。私たちはまた登録された普通株を持っていて、私たちは私たちの株式激励計画に基づいて発行することができる。これらの株は公開市場で自由に取引することができる。
公開市場で私たちの株や売却可能な株が私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません(あれば)。しかし、将来的には、私たちの未償還オプションを行使する際に発行された株を含む、私たちの普通株を公開市場で大量に売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えられたりして、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた、未来に私たちが計画している業務を継続するために多くの追加資本が必要かもしれないと予想している。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。普通株式または他の普通株に変換可能な証券を売却して発行することで追加資本を調達する場合、私たちの株主は希釈されるだろう。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が普通株を売却しようとしているとの見方は、我々普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
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私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の普通株を持っており、株主の承認が必要な事項をコントロールすることができるだろう。
2023年9月30日現在の私たちの普通株の実益所有権によると、私たちの役員、取締役、5%以上の株式の所有者、およびそれぞれの関連会社の実益は、私たちが発行した議決権付き株の大きな部分を持っています。これらの株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれないし、あなたの利益と衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、わが社の支配権の変更を延期または阻止することができ、たとえこのような制御権の変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が私たちの会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪い、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは“新興成長型会社”であり、“小さな報告会社”でもあり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告要求を低減し、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを確定することはできません。
私たちは“2012年創業始動法案”や“雇用法案”で定義されている“新興成長型会社”です。我々が新興成長型企業であり続ける限り、(I)サバンズ·オックス法404条の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、(Ii)定期報告および委託書における役員報酬に関する開示義務を減少させること、および(Iii)役員報酬について非拘束性相談株主投票を行う要求を免除すること、および株主承認前に承認されていない任意の金パラシュート給与要件を免除することを含む、他の非新興成長型上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる。
2027年12月31日までに、我々は“大型加速申告会社”とみなされる場合を含む“新興成長型企業”である可能性があるが、これが前年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株式時価が7.00億ドル以上である場合や、それまでのどの年度であれば、私たちの年間総収入が12.35億ドルを超えている場合には、次の年12月31日から新興成長型企業ではなくなる。あるいは、もし私たちがこれまでのいずれか3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行したら、この場合、私たちはもう新興成長型会社ではありません。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちはこの過渡期を延長する利点を利用することを選択した。したがって、私たちの財務諸表は、このような新しい会計基準または改訂された会計基準を遵守する会社の財務諸表と比較できない可能性がある。我々が“新興成長型企業”でなくなったり、証券法第7(A)(2)(B)条に規定されている免除の日を明確かつ撤回不可能に選択する前に、我々の財務諸表に適用され、上場企業と非上場企業に対して異なる発効日を有する新たなまたは改訂された会計基準が発行された場合には、非新興成長型企業が採用すべき日および最近発表された会計基準を採用する日を開示する。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは、私たちの非関連会社が持っている普通株の時価が7.0億ドル未満であり、最近終了した会計年度では、私たちの年収が1.00億ドル未満であることを意味する。(I)非関連会社が保有する我が普通株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、非関連会社が保有する我が普通株の時価が7.00億ドル未満であれば、“比較的小さい報告会社”になり続ける可能性がある。もし私たちが“新興成長型会社”でなくなった場合、私たちは“小さな報告会社”であり、小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、“小さな報告会社”として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査済み財務諸表のみを表示することを選択する可能性があり、サバンズ-オキシリー法案第404条の監査役認証要件を遵守する必要はなく、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
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財務報告書を適切かつ効果的な内部統制を維持することができなければ、正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力が損なわれる可能性がある。
サバンズ·オキシリー法第404条によると、我々の経営陣は、2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告書から、財務報告書の内部統制に対する我々の有効性を報告することを要求される。この評価には、財務報告内部統制において発見された経営陣または独立公認会計士事務所によって発見された任意の重大な弱点または重大な欠陥が含まれる必要がある。私たちが“加速申告者”または“大型加速申告者”になった時、私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を証明することを要求されるだろう。管理管理層は、財務報告の内部統制に達成しなければならない標準的なルールを評価するには複雑であり、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要である。規定された時間内に第404条を遵守するために、私たちは費用が高く挑戦的な財務報告書の内部統制の過程を記録して評価するつもりだ。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。この過程は時間がかかり、高価で複雑になるだろう。
2021年12月31日までの年次財務諸表を作成する際には，財務報告の内部統制に大きな弱点があると結論した。“私たちは財務報告書の内部統制に重大な欠陥があることを発見した。財務報告の内部統制の実質的な弱点を是正しなければ、あるいは有効な内部統制を確立し、維持できなければ、私たちの財務業績を正確に報告したり、定期的な報告書を提出することができなくなる可能性があり、これは、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、経営結果、あるいはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効であるという結論を出すことができない場合、あるいは私たちの独立公認会計士事務所が私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を阻止または延期する可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止することができるかもしれない。
私たちが再記述した会社登録証明書と私たちが再記述した定款には、わが社の制御権変更を遅延または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定はまた、株主が我々の取締役会の現職メンバーや取締役会メンバーが指名した取締役ではないか、または我々の経営陣を変動させることを含む他の会社の行動を取ることを困難にする可能性がある。これらの規定には
また、“デラウェア州会社法”(DGCL)第203条は、わが社の支配権の変更を阻害、延期、または阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。
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私たちの組織文書中の独占フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者または従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行引受業者とトラブルを引き起こすクレームに有利であると考える株主の能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。
我々が再記述した会社登録証明書は、法律で許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任違反を主張する任意の訴訟、DGCL、私たちが再記載した会社登録証明書または私たちが再説明した定款に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、または内部事務原則によって管轄されているクレームを主張する任意の訴訟であることを規定する。この排他的裁判所条項は、1934年に改正された“証券取引法”または“取引法”に規定された義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。しかし、排他的裁判所の規定によって列挙された1つまたは複数のカテゴリに属する訴訟に適用することができる。
このような裁判所条項の選択は、我々または私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行された引受業者と紛争を引き起こすと考えられる株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう可能性がある。
証券法第22条は，連邦裁判所及び州裁判所は，証券法又はその下の規則及び条例に規定されている任意の義務又は責任を執行するために提出されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有すると規定されている。私たちが再言及する付例規定は、法律によって許容される最大範囲内で、アメリカ合衆国の連邦地域裁判所は、訴状に指名された任意の被告に対して提起されたすべての訴因を含む、証券法または“連邦フォーラム条項”に基づいて提起された訴因を解決する任意の訴えを解決するための独占的なフォーラムとなる。疑問を生じないために、本条文は、吾等、吾等の上級職員及び取締役、任意の株式引受業者、及び任意の他の専門実体(その専門が当該者又は実体になされた声明を許可し、目論見の基礎となる文書の任意の部分を準備又は証明した)に恩恵を受け、本条文を強制的に執行することができるようにすることを目的としている。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦または他の州裁判所はデラウェア州最高裁判所の裁決に従わないかもしれないし、特定の事件で連邦フォーラム条項を実行することを決定する可能性があるが、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために生じるいかなる義務や責任のために提起された訴訟は連邦裁判所で提起されなければならず、州裁判所で提起することはできず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできない。取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則と法規によって生じるいかなる義務または責任を実行するために連邦裁判所に訴訟を提起しなければならず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできない。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得または保有することは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主がクレームを出す能力を制限する可能性があり、株主が私たちまたは私たちの役員、役員、他の従業員、または代理人と紛争した場合、彼らが選択した司法裁判所でこのようなクレームを提起するコストが増加する可能性があり、これは、私たちおよびその役員、役員、他の従業員、または代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の配当も支払わないと予想されているので、資本増加(もしあれば)があなたの唯一の収益源になり、あなたの投資は決して見返りを得ないかもしれない。
私たちは私たちの配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展、運営、拡張に資金を提供し、予測可能な未来にいかなる配当金を発表または支払うことを期待していない。さらに、任意の将来の債務融資には、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。したがって、私たちの普通株の資本増加(もしあれば)はあなたが予測可能な未来に唯一の収益源になり、あなたの投資は決して見返りを得ないかもしれない。したがって、現金配当金を求める投資家は私たちの普通株を購入してはいけない。
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一般リスク因子
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。私たちは産業や証券アナリストを統制することもできないし、彼らの報告書の内容と意見を統制することもできない。もし証券や業界アナリストがいないか、あるいは私たちを報道し始めなければ、私たちの普通株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちが証券や業界アナリストの報告を得たら、もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に不利または誤解的な意見を発表したか、あるいは私たちの非臨床研究、臨床試験、運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のそのようなアナリストが私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
上場企業としては、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、特に“新興成長型企業”や“小さな報告会社”ではなくなった後、巨額の法律、会計、その他の費用が発生することは、民間企業としては発生していません。サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダックの上場要求とその他の適用される証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理のやり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。さらに、私たちはこれらの規則と法規が私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすると予想する。例えば、これらの規制は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価に得ることができ、十分な保険範囲を維持するために多くの費用を発生させることが要求される可能性があると予想されます。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、私たちの取締役会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを難しくするかもしれない。増加した費用は私たちが業務の他の分野でコストを下げる必要があるかもしれない。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係または手配を開示できなかった可能性があり、関連するいかなる取引も開示できなかった。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.しかも、私たちは他の分野での私たちの業務のリスクを識別して解決するための正式なリスク管理計画を持っていない。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
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第二項株式証券の未登録販売·収益の使用そして，発行者が株式証券を購入する.
われわれは普通株で得られた金の使用を公開発行する
2022年9月14日、米国証券取引委員会は、改訂されたS-1表登録書(登録番号：333-267022)が当社初の公募株に対して発効すると発表した。2022年9月19日の発行終了時に、引受業者が彼らの選択権を全面的に行使し、1株17.00ドルの公開発行価格で最大1，635，000株の追加普通株を購入することを含む12，535，000株の普通株を売却した。今回公開された純収益総額は約1.982億ドルで、超過配給および引受割引と発売費用を差し引いた純収益を含む。モルガン·スタンレー、ジェフリー、コーエンが今回発行された共同簿記管理人を務める。当社は、当社の任意の取締役又は上級管理者(又はその連絡先)又は当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する者又は任意の他の連属会社に発売費用を直接又は間接的に支払うことはない。
2022年9月15日に証券法第424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会に提出された目論見書に記載されているように、我々が初めて公募して得られた資金の計画用途に実質的な変化はない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
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プロジェクト6.展示品。
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
提出日 |
同封アーカイブ |
31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.書院 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.カール |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.def |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.Pre |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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*本証明書は、取引法第18条の規定に基づいて提出されていないものとみなされ、証券法または取引法に規定されているいかなる文書にも引用されているものとみなされてはなりません。
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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3つ目の語呂合わせ生物会社です |
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日付：2023年11月9日 |
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差出人： |
/S/ナタリー·ホルス |
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ナタリー·ホルス |
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取締役CEO兼最高経営責任者(首席行政主任) |
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日付：2023年11月9日 |
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差出人： |
/投稿S/何鴻 |
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なんということか |
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首席財務官(首席財務会計官) |
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