8-K

日付：2023年12月11日

ブルーバードバイオ株式会社

/s/ ジョセフ・ヴィッティリオ

ジョセフ・ヴィッティリオ

最高法務・ビジネス責任者兼秘書

米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム 8-K

現在のレポート

第13条または第15条 (d) に基づく

1934年の証券取引法の

報告日 (最初に報告されたイベントの日付): 2023年12月8日

ブルーバードバイオ株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

デラウェア州

001-35966

13-3680878

(州またはその他の管轄区域)

法人化の)

(委員会
ファイル番号)

(IRS) 雇用主

識別番号)

455 グランドユニオンブールバード,

サマービル, MA

02145

(主要執行機関の住所)

(郵便番号)

(339)499-9300

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

該当なし

(前回の報告以降に変更された場合、以前の名前または以前の住所)

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の申告義務を同時に履行することを目的としている場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください（下記の一般指示A.2を参照）。

☐	証券法（17 CFR 230.425）に基づく規則425に基づく書面による通信

☐	取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に基づく資料の勧誘

☐	取引法（17 CFR 240.14d-2 (b)）に基づく規則14d-2 (b) に基づく開始前の連絡

☐	取引法（17 CFR 240.13e-4 (c)）に基づく規則13e-4 (c) に基づく開始前の連絡

同法第12条 (b) に従って登録された証券：


各クラスのタイトル	取引シンボル (複数可)	各取引所の名称登録されたもの
普通株式、1株あたり額面0.01ドル	青	ナスダック・ストック・マーケットLLC

登録者が1933年の証券法の規則405（この章の§230.405）で定義されている新興成長企業であるか、1934年の証券取引法の規則12b-2（この章の§240.12b-2）で定義されている新興成長企業であるかをチェックマークで示してください。

新興成長企業 ☐

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

アイテム 7.01

規制FD開示.

2023年12月8日、ブルーバードバイオ株式会社（以下「当社」）は、東部標準時の午後4時15分に電話会議と音声Webキャスト（「投資家向け電話」）を開催し、ロボセルとしても知られるLYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel）の承認とその商業的発売の計画について話し合いました。投資家向け電話会議中に、当社は2023年12月8日付けの投資家向けプレゼンテーションを行いました。そのコピーが、フォームにあるこの最新報告書の別紙99.1として添付されています 8-K（この「最新報告書」）、参考までにここに組み込まれています。

この最新レポートの項目7.01の情報は、提供されたものであり、改正された1934年の証券取引法（「取引法」）の第18条の目的で「提出」されたものとはみなされず、またその条項の責任の対象となるものではありません。また、明示的に定められている場合を除き、改正された1933年の証券法または証券取引法に基づく提出書類に参照により組み込まれたと見なされることもありません。そのようなファイリングの具体的な参考までに。

アイテム 8.01

その他のイベント。

LYFGENIA（ロボセル）承認

2023年12月8日、当社は、米国食品医薬品局（「FDA」）がLYFGENIA（ロボチベグロゲン・オートテンセル）を承認したと発表しました。これはロボセルとも呼ばれ、12歳以上の鎌状赤血球症（「SCD」）と血管歴のある患者の治療に適した自家造血幹細胞ベースの遺伝子治療です。オクルージョンイベント（「VoE」）。LYFGENIAの製品ラベルには、血液悪性腫瘍のリスクに関する警告が箱入りで記載されています。

LYFGENIAは、2024年の第1四半期から、当社の認定治療センター（「QTC」）のネットワークを通じて利用できるようになる予定です。同社は、遺伝子治療で対処できるSCD患者が米国に20,000人以上いると推定しています。承認の時点で、27のQTCが患者の紹介を受ける準備ができており、当社は、2024年の第1四半期末までに40以上のQTCネットワークがLYFGENIA患者向けに完全にアクティブ化されると予想しています。同社は、SCD患者の約60％が計画されたQTCから50マイル以内に住んでおり、SCD患者の95％が計画されたQTCから200マイル以内に住んでいると推定しています。

細胞採取後、LYFGENIA患者の細胞は製造施設に送られ、そこで適切なレンチウイルスベクターで形質導入され、製剤化され、冷凍されます。形質導入された細胞のサンプルは、厳しいリリース仕様基準を満たしていることを確認するためにテストされます。その後、LYFGENIAはQTCに送り返され、そこで患者は静脈内注入による治療を受けます。このプロセスは、アフェレーシス（細胞収集）から、製造された医薬品が患者への輸液のためにQTCに返送される準備が整うまでに70〜105日かかるように設計されています。

当社は、米国におけるLYFGENIAの卸売買収費用を310万ドルに設定しました。タイムリーで公平なアクセスをサポートするために、当社はLYFGENIA独自のアウトカムベースの契約オプションを設計しました。これは、VOE関連の入院（臨床的利益と直接相関し、LYFGENIA臨床開発プログラムの研究エンドポイントと一致するクレームベースの指標）に関連する有意義なリスク分担を支払者に提供するように設計されています。この指標は、3年間患者を追跡したものです。2023年12月8日現在、当社はLYFGENIAの償還について、米国最大の商業支払者と、米国のSCD患者の80％を占める15を超えるメディケイド機関と事前に話し合っていました。

臨床データの更新

さらに、当社は、米国血液学会年次総会および博覧会で発表された臨床データの以下の更新を発表しました。

リフゲニア（ロボセル）

当社は、フェーズ1/2 HGB-206グループCおよびフェーズ3の有効性、安全性、健康関連の生活の質データ（「HRQoL」）を次のように発表しました。 HGB-2105年間のフォローアップによる研究（中央値35.5か月、範囲 0.3-61ヶ月)。2023年2月13日の締め切り日の時点で、治療を受けた47人の患者のうち34人が HGB-206

グループCとHGB-210は、VOEと重度VOE（「SVOE」）を中央値（最小、最大）で完全に解決できるという主要評価項目と副次評価項目で評価可能でした。フォローアップ36.3か月 (12.1、61)。

•

32/34人の患者（94％）がSVOEの完全な解消を経験し、中央値は35.8か月（20.2、61か月）維持されました。

•

30/34人の患者（88.2％）がすべてのVOEが完全に解消され、中央値が35.8か月（20.2、61か月）維持されました。

•

治療後から長期フォローアップ（n = 8）までの任意の時点でVOEを経験した患者は、治療前に比べてVOEの頻度と重症度が大幅に低下しました。

•

8人の患者全員が、VOEが少なくとも50％減少しました。

•

入院日数と入院日数は最大100％削減されました（年間平均入院日数は治療前の15.75（3.5、136）から2.20（0.0、25.4）に減少しました）。（入院日数の年間減少中央値は85.5％（31.7％、100％）でした）。

•

初めて提示された思春期の患者からのデータのサブアナリシスの結果では、10分の10（100％）の患者のVOEとSVOEが完全に解消されたことが示されました 6-18月の評価期間。

α-サラセミア形質の患者を除いて、すべての患者で総ヘモグロビンと溶血マーカーが改善しました。前回のフォローアップまで改善が持続しました。2023年2月13日の時点でカットオフ日付:

•

生着後、輸血されていない総Hb画分と％Hb画分は、ロボセル注入後約6か月で安定しました。

•

遺伝子治療由来の抗シックリング成人ヘモグロビン（HBa）の中央値^T87Q）は、全体を通して輸血されていない総Hbの40％以上で概ね維持されていましたフォローアップ。

•

注入後6か月から最後の訪問まで、赤血球の健康状態を示すいくつかの指標から、ロボセルによる治療により、SCDの生物学的マーカーが正常またはほぼ正常レベルに改善されたことが示唆されています。乳酸デヒドロゲナーゼと間接ビリルビンのレベルは正常化し、網状赤血球数は正常レベルに近づきました。

HGB-206グループCで治療された患者のHRQoL所見は、SCDの検証済み機器である患者報告アウトカム測定情報システム57を使用して生成されました。痛みの干渉、痛みの強さ、疲労などの主要領域での改善が実証され、6か月目という早い時期に統計的に有意な改善が見られました。痛みの強さでは最大36か月、痛みの干渉と疲労では48か月持続しました。

HGB-206グループCで治療された患者の有害事象（「AE」）の大部分は、 HGB-210基礎となるSCDまたはブスルファンによるコンディショニングが原因でした。ロボセルに関連する重篤でないAEには、それぞれ1人の患者に発生する輸液反応（腹部不快感、拡張期血圧低下、鼻づまり）が含まれていました（各2.1％）。に関連する深刻なAE（「SAE」）ロボセルは、α-サラセミア形質が併存する2人の患者で報告されており、貧血のSAEが2つ（4.3％）と骨髄異形成症候群のSAEが1つ（2.1％）含まれていましたが、診断はまだ評価段階です。ロボセルとは無関係と考えられる心臓突然死により、1人の患者が死亡しました。

以前に報告されたように、HGB-206グループAコホートの2人の患者で急性骨髄性白血病の症例が観察されました。彼らは治療と製造プロセスの強化の前に以前の治療法で治療されました。両方の患者は前述の白血病で死亡しました。

臨床開発プログラム全体で、移植片障害、複製能力のあるレンチウイルス、またはベクターを介した挿入発癌は観察されませんでした。

ジンテグロ（ベティセル）

さらに、同社は、輸血依存性ベータサラセミアの遺伝子治療プログラムの最新データを発表しました。締め切り日の2023年1月30日の時点で、第3相試験の患者のうち、90.2％（37/41）が輸血独立性（「TI」）を達成しました。現在カットオフ日付、TIは最後のフォローアップ（最大6年間）まで年齢や遺伝子型を問わず維持されました。第1/2相試験の患者のうち、68.2％（15/22）がTIを達成し、14人の患者が最後までTIを患っていましたフォローアップ(最長9年)。胃腸感染症と出血を合併したヒト免疫不全ウイルスの1人の患者は、ヘモグロビンレベルのベータ細胞療法の結果、プロトコルで定められたTIを満たさなくなり、最後のフォローアップの時点で慢性赤血球輸血を受けていませんでした。

第1/2相および第3相試験の成人患者12人と小児患者22人のうち、HRQoLはベースライン時および6か月ごとに評価されました。精神的、肉体的、心理社会的健康に関するさまざまな生活の質評価を含む、生活の質評価の臨床的に有意義な改善が、成人患者と小児患者の両方で最大36か月で実証されました。

締め切り日時点での安全性の結果は次のとおりですベティセル治療は主に、造血幹細胞採取とブスルファンコンディショニングレジメンの既知の副作用を反映していました。全体として、患者の19％が1回以上のベチセル関連AEを経験しました。最も一般的ベチセル関連AE（3人以上の患者に発生）は、腹痛（患者の7.9％）と血小板減少症（患者の4.8％）でした。5人の患者が重篤な静脈閉塞性肝疾患を経験しました。5人全員がデフィブロチドを投与され、回復しました。悪性腫瘍、挿入発癌、またはベクター由来複製能性レンチウイルスは報告されていません。

さらに、第1/2相または第3相のベータ細胞親試験のいずれかを完了し、その後長期登録した輸血依存性ベータサラセミアの患者のうちフォローアップ研究を行い、最大9年間追跡しました。すべての研究で、37/51人の患者がキレートを再開し、12人が注入後に静脈切開術を受けました。しかし、69％（35/51）はキレート療法を中止でき、時間の経過とともに鉄レベルが回復し、鉄の管理負担が軽減されたことが示されました。

将来の見通しに関する記述

この最新報告書には、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。歴史的事実の記述ではないすべての記述は、将来の見通しに関する記述であるか、またはそう見なされる可能性があります。これには、LYFGENIAの対応可能な市場およびLYFGENIAの商業化と製造に関する当社の記述が含まれます。これには、製造プロセスのタイミングに関する当社の期待、支払者と拘束力のある契約を締結することを含む支払者とうまく提携する当社の能力、Qを有効にするタイミングに関する期待が含まれますが、これらに限定されません。QTC、そのQTCのタイミングと規模に関するその期待ネットワークとLYFGENIAのQTCでの可用性のタイミング。このような将来の見通しに関する記述は、過去の業績、会社の将来の財務結果、目標、計画、および目的に関する現在の期待と予測に基づいており、今後数年間でそれらのいずれかを遅らせたり、迂回させたり、変更したりする可能性のある内部または外部要因を含む、予測が難しく、会社の制御が及ばず、会社の将来の財務結果、目標、計画、および目的を引き起こす可能性のある内的または外部的要因を含む固有のリスク、仮定、および不確実性を伴います。で表される、または暗示されるものと大きく異なること声明。将来の見通しに関する記述は保証できません。この最新報告書の将来の見通しに関する記述は、会社の事業に影響を与える多くのリスクと不確実性とともに評価する必要があります。特に、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書のリスク要因の議論で特定されたものは、フォーム10-Qの四半期報告書、フォーム8-Kの最新報告書、および証券取引委員会へのその他の提出書類によって更新されます。これらのリスクには、ブルーバードの製品の商業化と製造の遅延と課題、ブルーバードの継続的かつ計画的な活動に必要な内部および外部のコスト、および結果として生じる費用と現金の使用への影響が、予想よりも高くなっており、将来的には予想よりも高くなる可能性があります。これがブルーバードの原因であり、将来的にはブルーバードが予想よりも早く現金を使用したり、変更したりする可能性があります。その計画の一部、あるいはその両方を削減してください。ブルーバードが継続的な企業として存続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。経費、現金使用量、現金ニーズに関するブルーバードの期待は、計画の変更や実際の出来事が想定と異なること、ブルーバードの以前および進行中の臨床試験からの有効性と安全性の結果が商業的文脈で継続または見られないリスク、ブルーバードが期待する時間枠でQTCを活性化できないリスク、リスクなど、他の理由で正しくない場合があります。QTCが患者を登録または治療する能力に遅れが生じていること。ブルーバードが経験するリスクは商業的状況での治療を支援するための承認後、サプライチェーン全体で業務準備態勢を確立すること、LYFGENIAの継続的な商業化をサポートするための十分な患者の需要または支払者への払い戻しがないというリスク、レンチウイルスベクター、医薬品、または骨髄破壊に関連する挿入発がん性またはその他の安全性イベント（血液悪性腫瘍のリスクを含む）のリスク、およびLYFGENのリスクなど IAはうまく商品化されません。この最新レポートに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点でのみ作成されており、適用法で別段の定めがある場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負わないものとします。

アイテム 9.01

財務諸表および展示物。

(d)

展示品

次の別紙99.1は項目7.01に関するもので、家具付きと見なされ、提出されないものとします。


展示しますいいえ。		説明

99.1		ブルーバード・バイオ株式会社 2023年12月8日付けの投資家向けプレゼンテーション。

104		カバーページのインタラクティブデータファイル (インライン XBRL ドキュメントに埋め込まれています)。