将来の見通しに関する情報

フォーム10-Qのこの四半期報告書、つまりレポートには、リスクと不確実性を伴う米国連邦証券法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このレポートに含まれる特定の記述は、純粋に歴史的なものではありません。これには、将来を見据えた私たちの期待、信念、意図、期待、コミットメント、または戦略に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。これらの声明には、項目2「管理」で説明したものが含まれます。’s 以下を含む財政状態と経営成績の議論と分析 “重要な会計方針と見積もり、” “事業の結果、” “流動性と資本資源、”そして “将来の資金要件、”と、このレポートの他の場所。

このレポートでは、 “かもしれない、” “できた、” “するだろう、” “かもしれない、” “意志、” “すべき、” “計画、” “予測、” “予想し、” “信じて、” “期待、” “意図する、” “見積もり、” “予測、” “ポテンシャル、” “続けて、” “未来、” “に向かって移動します”または、これらの用語やその他の同様の表現が否定的であることも、将来の見通しに関する記述を識別します。私たちの実際の業績は、多くのリスク要因の結果として、このレポートに含まれる将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります。これは、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されているものですが、これらに限定されません。このリスク要因は、本書および本レポートの他の箇所に参照により組み込まれています。このレポートやその他のSECへの提出書類に記載されている情報に加えて、これらのリスクを慎重に検討する必要があります。このレポートに含まれるすべての将来の見通しに関する記述と結果が異なる理由は、このレポートの日付時点でのものであり、法律で義務付けられている場合を除き、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付以降にそのような将来の見通しに関する記述またはそのような結果が異なる理由を更新する義務を負いません。

株式会社バイオカルディア

要約連結貸借対照表

（千単位、1株あたりの金額を除く）

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

株式会社バイオカルディア

要約連結営業報告書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

株式会社バイオカルディア

要約連結株主資本計算書（赤字）

（千単位、株式金額を除く）

(未監査)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

株式会社バイオカルディア

要約連結キャッシュフロー計算書

(千単位)

(未監査)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

バイオカルディア株式会社

未監査の要約連結財務諸表に関する注記

当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の場所に含まれている財務諸表および関連注記と併せて読む必要があります。この議論には、改正された1933年の証券法のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における特定の将来の見通しに関する記述が含まれています。この四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述ではないすべての記述は、将来の見通しに関する記述と見なされる場合があります。次のような用語 “かもしれない、” “かもしれない、” “するだろう、” “すべき、” “できた、” “プロジェクト、” “見積もり、” “プロフォーマ、” “予測、” “ポテンシャル、” “戦略、” “予想し、” “試み、” “開発、” “計画、” “助けて、” “信じて、” “続けて、” “意図する、” “期待、” “未来”また、同様の重要事項（前述のいずれかの否定的条件を含む）は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としている場合があります。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別用語が1つ以上含まれているわけではありません。この四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、（i）細胞療法システムおよび臨床試験の開発に関連する計画または目標を含む、将来の事業のための管理の計画と目的、（ii）収入（損益を含む）、1株当たりの利益（収益/損失を含む）、資本支出、配当、資本構成またはその他の財務項目の予測、（iii）当社に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。追加資本を調達する能力、（iv）将来の財務実績（そのようなものを含む）経営陣による財政状態の議論と分析、またはSECの規則に基づく経営成績に含まれる声明、および（v）ポイント（i）に記載されている記述の基礎となるまたは関連する前提条件 –(iv) 上記。実際の結果は、以下で説明する結果と大きく異なる場合があります。このような違いを引き起こす、または寄与する可能性のある要因には、フォーム10-Qのこの四半期報告書で以下およびその他の場所で特定されているもの、およびここに参照により組み込まれている2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されているものが含まれますが、これらに限定されません。過去の結果は必ずしも将来の結果を示すものではありません。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付以降に、理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を実際の結果または当社の期待の変化に合わせて公に更新する義務を負いません。    

[概要]

私たちは、医療ニーズが非常に満たされていない心血管疾患および肺疾患の治療のための細胞および細胞由来治療薬を開発している臨床段階の企業です。今日、私たちは骨髄由来の2つの細胞療法プラットフォームを臨床試験で進めています。当社のCardiAMP® 自家単核細胞療法プラットフォームは、2つの臨床適応症に向けて進歩しています。それは、吐出率が低下した虚血性心不全（HFrEF）と、慢性心筋虚血（CMI）に起因する難治性狭心症です。当社のニューロキニン-1受容体陽性（NK1R+）同種間葉系幹細胞（MSC）治療プラットフォームは、虚血性HFREFの治療と急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療という2つの臨床適応症に対する「市販の」細胞療法として進歩しています。

HfREFとCMIの心臓適応を目的とした当社の自家CardiAMPおよび同種NK1R+細胞療法は、当社のHelix™ 低侵襲心筋内治療デリバリープラットフォームによって可能になっています。私たちは、この治療提供プラットフォームを、心臓への局所送達のための生物療法的介入の開発を目指す他の企業と選択的に提携しています。

これまで、私たちは、臨床試験の実施、製造および販売能力の開発、関連する知的財産のライセンス取得、これらの事業に対する一般および管理上のサポートの提供、知的財産の保護など、治療薬候補とバイオ医薬品デリバリーシステムに関連する研究開発活動に実質的にすべてのリソースを費やしてきました。また、承認された製品の販売からもわずかな収益を上げています。私たちは、主に株式と転換社債の販売、および特定の政府および民間の助成金を通じて事業資金を調達してきました。

虚血性心不全（BCDA-01）および慢性心筋虚血（BCDA-02）に対するCardiAMP 自家細胞療法

CardiAMP Heart Failure Trialは、米国で進行中のランダム化二重盲検対照臨床試験で、最大40の臨床センターで最大260人の患者を対象に承認されました。2023年7月21日、研究のデータ安全監視委員会（DSMB）は、「試験データの分析と主要なFS複合エンドポイント評価に基づいて、緊急の安全性イベントとは無関係で、現在1年間のフォローアップを完了している患者のアウトカム分析、および差し迫った予定されている治療を完了した新規登録患者の中間結果が出るまで」試験への登録を一時停止することを推奨しました。さらに、DSMBは「まだ収集されていない結果の完全性を守り、1年間のデータ分析が完了した後に妥協なく研究を再開できるように、ブラインドを壊さないでください」と推奨しました。

同社は、2024年の第4四半期に1年間のデータ分析を一時停止して完了した後、現在の設計どおりに試験を再開することは、不可能ではないにしても難しいと判断しました。DSMBの中間レビューは、ランダム化された111人の患者を対象とした132件の処置について入手可能なデータに基づいており、アダプティブデザイン統計分析計画に記載されている最初の中間統計分析のレビューが含まれていました。2023年の第3四半期に、BioCardiaは調査のDSMBと協力して、社内の小さな委員会で暫定研究の結果に関する非公開のDSMB会議報告を検討し、推奨の背後にある理論的根拠をよりよく理解しました。DSMBに提出された暫定データセットを検討し、1年間の主要評価項目が現在の研究デザインで満たされる可能性は低いという発見とともに、経営陣は、来年末に予定されている1年間のデータ分析のためにまだ収集されていない結果の完全性を守るために、二重盲検試験を維持しながら、1年間のフォローアップを通じて患者を追跡するというDSMBの勧告に同意しました。

事前に指定された統計分析計画では、DSMBは、心臓死に相当するもの、主要な心臓および脳血管有害事象（MACCE）、および12か月後の6分の歩行距離を考慮した複合エンドポイントを利用することを条件としていました。事前に指定された中間分析では、6分間の歩行を行わなかった患者のデータは、1年間のフォローアップ日にまだ達していなかったか、または計画ごとの最終的な統計分析で行われる整形外科またはその他の健康上の問題のために帰属しませんでした。事前に指定された中間統計分析には、ニューヨーク心臓協会の分類を用いた患者の状態の評価、ミネソタ州生活心不全アンケートを使用して測定された生活の質、左心室駆出率などの心機能評価など、試験の一部である他のエンドポイントも含まれていませんでした。

7月のDSMBレビューの中間データでは、最大24か月間追跡されたCardiAMP Cell Therapy試験のランダム化患者102人が、心臓死と同等量の相対リスクが37％減少し、主要な心臓および脳血管有害事象（MACCE）の相対リスクが18％減少したことが示されました。さらに、入手可能な中間データによると、スクリーニング/ベースライン訪問時に心不全と心臓へのストレスの増加を示す定評のあるバイオマーカーであるNT-proBNPのレベルが高い患者の重要なサブセットでは、心臓死亡換算量とMACCEの減少がさらに大きかったことが示されました。ベースライン時にNT-Pro BNPレベルが500 pg/mlを超える患者では、入手可能なすべてのデータを最大2年間分析したところ、死亡率が59％減少し、MACCEの相対リスクが54％低下するなど、対照群よりも改善されていることが示されています。さらに、このサブセット分析に含まれるすべての臨床転帰は、ミネソタ州心不全生活調査票を使用して測定した生活の質の向上、NT-proBNPレベルの低下、6分間の歩行距離の延長、左心室駆出率、左心室末端収縮量、左心室末端拡張期容積の改善など、細胞療法に有利でした。ミネソタ州心不全患者生活質問票（p = 0.016）を使用して測定された心臓死当量の減少（p = 0.028）と生活の質の向上（p = 0.016）の両方が、治療に有利な統計的有意性を示しました。

2023年10月11日、DSMBの審査後にさらに4人の患者を無作為化した後、当社はCardiAMP Cell Therapy心不全試験への登録を完了し、FDAのマーケティング承認を得ることを目的として、最初の試験の回答者に合わせた第2の重要な研究プロトコルについてFDAとの協議を開始すると発表しました。完成した試験では、115人の患者がランダム化され、さらに10人の患者がロールイン段階で治療され、さらに11人が2年間のフォローアップを完了した後にクロスオーバーして治療を受けました。

BioCardiaは、FDAの審査のためにCardiAMP心不全II研究プロトコルの提案を提出しました。これには、登録された患者のベースラインで500 pg/mlを超えるNT-proBNPを持っているという資格要件が含まれています。提案された主要評価項目も、現在進行中の研究の主要評価項目から変更されています。提案された新しいエンドポイントは、全死因死亡、心臓移植や左心室補助装置（LVAD）の移植に相当する心臓死、心不全入院、外来患者として治療される心不全イベントの悪化、生活の質の変化で構成される、同様の階層的な複合エンドポイントです。フォローアップ期間は最低12か月から最大24か月です。この新しいエンドポイントは、NT-proBNP閾値研究の適格基準も利用している、この適応症に対する他の治療法の進行中の臨床研究と似ています。この臨床研究デザインの統計計算は、中間結果に基づいて150人の患者を対象とした適度な規模の臨床試験では、データが集団を代表するものであれば、90％のパワー（成功確率）を達成できることを裏付けています。CardiAMP Cell Therapy心不全試験のデザインから提案されているその他の修正には、臨床現場での実施ロジスティクスを簡素化し、研究を実施するためのコストを削減する要素が含まれています。この研究プロトコルがFDAによって承認され、BioCardiaによって進められた場合、この治験治療研究の対照部門と治療部門の両方で現在実施されている最大20,000ドルのメディケア償還により、臨床費用を大幅に相殺できる可能性があります。

2023年6月、既存の安全性と有効性のデータに基づいて、排出率が低下した虚血性心不全（HfReF）の適応症の承認に向けて、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）へのCardiAMP 細胞療法システムの提出を完了しました。7月に、正式な協議が審査され、PMDAによって協議が承認され、いくつかの明確な質問が解決されました。10月、当社はPMDAの要請に応じて、米国における現在の第III相試験状況に関する最新情報を提供しました。正式な協議は2023年11月21日に予定されています。今後のPMDAとの交流と協議が期待されます。CardiAMP Cell Therapy Systemは、日本で最初の低侵襲カテーテルベースの細胞療法になる可能性があります。

CardiAMP慢性心筋虚血試験は、最大40の臨床施設で最大343人の患者を対象とした第III相多施設ランダム化二重盲検対照試験です。第III相試験は、慢性心筋虚血（BCDA-02）の適応症に対するCardiAMP細胞療法システムの安全性と有効性を主な裏付けることを目的としています。この治療アプローチは、CardiAMP心不全試験と同じ新しい側面の多くを使用しており、心不全試験への経験と投資を活用することが期待されています。この試験は2つの臨床現場で開始され、4人の患者が治療されました。2023年の第4四半期に5人の患者のロールインコホートを完成させ、試験のランダム化フェーズを開始するよう取り組んでいます。

保健社会福祉省のメディケアおよびメディケイドサービスセンター（CMS）は、CardiAMPの重要な試験はどちらも、患者1人あたり最大20,000ドルのメディケア全国補償の対象となるように指定しています。メディケアの対象となる費用には、患者のスクリーニング、CardiAMP 細胞療法システムと処置、および処置の1年後と2年後の臨床フォローアップが含まれます。5,000万人の被保険者を対象とする民間保険プランは、CMSの償還方針に従っており、同様にこれらの費用をカバーすると予想されています。この補償により、試験を実施するコストが大幅に削減されます。

同種MSC細胞療法プラットフォーム

私たちの2番目の治療プラットフォームは、2022年にFDAが2つのINDを承認した、治験中の拡張骨髄由来同種ニューロキニン-1受容体陽性間葉系幹細胞（NK1R+MSC）です。この「市販の」細胞療法は、HFrEFの虚血性心不全（BCDA-03）と急性呼吸困難（BCDA-04）のために進歩しています。この同種療法のバリエーションは、他の多くの治療への応用の可能性を秘めています。私たちは、2022年に製造認定を受けたサニーベールの製造施設で臨床研究用にこれらの細胞を製造しています。臨床グレードの細胞は、今日追求されている両方の適応症に利用できます。

心不全のためのCardiAllo同種MSC

2022年12月、FDAは、HFrEF（BCDA-03）の治療のためにこれらの同種細胞を送達するためのヒト初の第I/II 69相臨床試験を開始するための治験用新薬（IND）申請を承認しました。この試験は、ニューヨーク心臓協会クラスIIおよびIIIの虚血性心不全の患者を対象としています。虚血性HFREFは、独自の細胞組成のため、自家細胞療法を研究する同社の第III相CardiAmp® 心不全試験の対象外です。スクリーニングを受けたがCardiAMP Heart Failure試験に登録する資格がない患者は、この同種試験の対象となる可能性が高いため、この試験の実施には効率が期待されます。臨床グレードの同種細胞が製造され、すぐに使用できるようになっています。細胞は当社独自のデリバリーシステムで送達されます。私たちの最初の臨床センターは、臨床研究契約を締結し、条件付きIRBの承認を受けました。臨床現場での細胞準備テストとサイトアクティベーション訪問が完了し、2023年の第4四半期に患者の登録を開始する予定です。

私たちは、希薄化しない助成金の申請とパートナーシップを通じて、将来の開発資金を調達するつもりです。カリフォルニアの施設で開発および製造され、同じくカリフォルニアの施設で開発および製造されたHelix経内膜心筋生物療法デリバリーシステムで納入されたCardiAllo hMSCの組み合わせ製品候補に基づいて、この第I/II相臨床プログラムを支援するために、カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）との助成金申請書を準備しています。この助成金申請が成功すれば、この治療法開発プログラムの費用の70％を相殺できる可能性があります。

この研究は、虚血性心不全のMSCに関する過去3件の共同スポンサー臨床試験、虚血性心不全試験（TAC-HFT、NCT00768066）、経皮的幹細胞注入による新筋形成への送達効果パイロット研究（ポセイドン、NCT01087996）に続くものです。、および経内心筋幹細胞注射による送達が新筋形成に及ぼす影響の研究（TRIDENT、NCT 02013674）。これら3つの試験すべてで、Helixデリバリーシステムを使用して培養拡張MSCで治療された93人の患者を対象に、治療による重篤な有害事象はありませんでした。結果は、CardiAllo試験の基礎となることが期待される有益な初期の説得力のあるシグナルを示しました。

最近、他のグループによって心不全にMSCを使用した大規模な研究が報告されており、治療を受ける前に炎症の証拠がある患者に説得力のある効果があることが示されています。今後のCardiAllo研究のランダム化段階で、この仮説を前向きに検証することが積極的に検討されています。

呼吸器疾患の同種MSC

2022年4月、FDAは、COVID-19（BCDA-04）によって引き起こされる急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に対するこの同種細胞療法の使用に関する第I/II相試験のための当社の治験用新薬（IND）を承認しました。この同種細胞療法試験は、現在の財源を他のプログラムに集中させるために優先順位が下がりました。この決定は、COVIDに続発する急性呼吸困難の患者の人口が大幅に減少したことに基づいています。リソースが許せば、現在の適応症をCOVIDを必要としないより広いARDS集団に拡大し、他の肺適応症も追求するつもりです。

らせん™生物療法デリバリーシステム

BioCardiaのHelixバイオセラピーデリバリーシステム（Helix）は、心臓内から貫通するらせん状の針で治療薬を心筋に送ります。これにより、BioCardia独自の細胞療法を含む、細胞および遺伝子に基づく治療法のローカルデリバリーが可能になります。心筋に細胞、遺伝子、タンパク質を送達するための最も安全で使いやすく、最も効率的な手段です。デリバリープラットフォームには、独自に承認されたステアリング可能なガイドシステム、承認されたデリバリーカテーテル、および治験用画像ナビゲーションが含まれています。

私たちのHelixチームは、Helixプラットフォームを利用するプログラムについて、現在および将来のパートナーと積極的に話し合っています。今年の第4四半期には、最大2つのライセンスおよび開発関係を締結する予定です。これらの関係は、価値ある実現プラットフォームの継続的な維持と進歩にかかる費用を分担し、BioCardiaの株主がこれらの提携プログラムの将来の成功から利益を得ることが目的です。

9月、CellProtheraは、心筋梗塞後の第I/II相細胞療法研究への登録の完了を発表しました。今後の結果を楽しみにしています。

新型コロナウイルスに関する考慮事項

COVID-19のパンデミックの結果、私たちは事業に大きな混乱をもたらし、開発プログラム、規制および商品化のスケジュールが遅れました。これには、進行中の臨床研究に関係する特定の臨床施設での業務への悪影響も含まれます。COVID-19のパンデミックは、今後も当社の事業、経営成績、財政状態、流動性に悪影響を及ぼし続ける可能性があります。これらの悪影響には、私たちまたは私たちの共同研究者の計画的または進行中の臨床試験の登録の遅延または遅延、臨床現場の開始の遅延またはキャンセル、規制当局の承認のための規制審査の遅れ、承認された場合の1つ以上の製品候補の商品化の遅延、および労働力不足が含まれます。私たちの生産能力、または私たちのパートナーやサプライヤーの生産能力、そして私たちのサプライチェーンも悪影響を受ける可能性があります。

さらに、COVID-19のパンデミックがもたらす潜在的な継続的な経済的影響とその期間を評価または予測することは困難ですが、政府、企業、その他の機関のCOVID-19および関連する対応が世界の金融市場に与える影響は、会社の資本へのアクセス能力を低下させ、流動性や、前臨床および臨床研究を適時に完了するための資金調達能力に悪影響を与える可能性があります。さらに、COVID-19のパンデミックまたはそれへの対応による景気後退、市場の調整、不況、またはそれへの対応は、当社の事業と普通株式の価値に重大な影響を与える可能性があります。

財務概要

収益

現在、当社には実現製品とデリバリー製品のポートフォリオがあり、そこからある程度の収益を上げています。純製品収益には、AVANCEステアリング可能なイントロデューサーの商業販売が含まれ、コラボレーション契約の収益には、企業や学術機関との提携契約による収益が含まれます。これらの提携契約に基づき、私たちはHelixのバイオ医薬品デリバリーシステムと、前臨床および臨床研究で使用するためのカスタマートレーニングとサポートを提供しています。

研究開発費

私たちの研究開発費は主に以下で構成されています：

研究開発費はすべて、発生した期間に支出します。特定の開発活動の費用は、ベンダーや臨床現場から提供された情報やデータを使用して、特定のタスクの完了の進捗状況を評価することに基づいて計上されます。研究開発活動に使用するために将来受け取る商品またはサービスの返金不可の前払いは、繰延され、資産計上されます。資本化された金額は、関連商品が配達され、サービスが受けられるときに経費されます。

心不全と慢性心筋虚血における極めて重要なCardiAMP自家細胞療法試験を継続し、心不全と急性呼吸窮迫症候群の同種細胞療法試験を開始するため、当面の間、研究開発費を増やす予定です。私たちは通常、従業員とインフラのリソースを複数の研究開発プログラムで使用しています。したがって、これまで、個々のプログラムに特化したリソースを割り当てたことはありません。これらのプログラムには大きな相乗効果もあります。

販売費、一般管理費

販売費、一般管理費は、主に、役員、財務、管理、営業、企業開発、および管理支援部門の従業員の給与および関連費用（株式ベースの報酬費用および福利厚生を含む）で構成されています。その他の販売費、一般管理費には、販売手数料、家賃、会計、法律サービス、特許の取得と維持、コンサルタントの費用、入居費用、保険料、情報システム費用が含まれます。

その他の収入 (費用)

その他の収入と費用は、主に現金および現金同等物から得られる利息収入です。

重要な会計方針と見積もり

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国会計基準に従って作成した財務諸表に基づいています。財務諸表を作成するには、報告された資産と負債の金額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちはこれらの見積もりや判断を継続的に評価しています。私たちは、過去の経験と、その状況下で合理的であると私たちが考えるさまざまな判断に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からは明らかではない資産や負債の帳簿価額に関する判断を下す際の基礎となります。実際の結果は、さまざまな仮定や条件の下で、これらの見積もりと異なる場合があります。

私たちは、重要な会計方針を、不確実で、当社の財政状態や経営成績に重大な影響を与える可能性のある事項について、主観的な見積もりと判断を行うこと、およびそれらの原則を具体的に適用することを要求するものと定義しています。当社の重要な会計方針は、2023年3月29日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の項目7に記載されています。この報告書は、参照によりここに組み込まれています。

業務結果

2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月の比較

次の表は、2023年9月30日と2022年に終了した3か月と9か月の経営成績（千単位）を示しています。

収入。収益は、2022年9月30日に終了した3か月間の212,000ドルから、2023年9月30日に終了した3か月間で357,000ドルに増加し、2022年9月30日に終了した9か月間の1,246,000ドルと比較して、2023年9月30日に終了した9か月間の464,000ドルに減少しました。これは主に、新規および既存の協力パートナーからの収益のタイミングと、成果物の履行と完了によるものです。協力契約。コラボレーション収益の金額と時期は、パートナーの開発活動に大きく依存しており、一貫性がなく、収益に四半期ごとに大きなばらつきが生じる可能性があります。

研究開発費。 研究開発費は、2022年9月30日に終了した3か月間の2,144,000ドルに対し、2023年9月30日に終了した3か月間で1,872,000ドルに減少しました。これは主に、CardiAMP Cell Therapy心不全試験が最近一時停止され、その後登録が完了したことと、臨床および関連する支援機能における人件費の削減によるものです。研究開発費は、主に上記の変更により、2022年9月30日に終了した9か月間の6,634,000ドルに対し、2023年9月30日に終了した9か月間の6,570,000ドルと緩やかに減少しました。

販売費、一般管理費。販売費、一般管理費は、2022年9月30日に終了した3か月間の1,128,000ドルから、2023年9月30日に終了した3か月間で1,083,000ドルに緩やかに減少し、2022年9月30日に終了した9か月間の3,495,000ドルと比較して、2023年9月30日に終了した9か月間の3,454,000ドルに緩やかに減少しました。

流動性と資本資源

創業以来、毎年純損失を被っており、2023年9月30日の時点で、累積赤字は約1億5010万ドルでした。今後数年間、純損失が続くと予想しています。

私たちは、主に株式と転換社債の売却を通じて事業資金を調達してきました。2023年9月30日現在、当社の現金および現金同等物は約180万ドルです。

次の表は、指定された期間のキャッシュフローの概要を示しています（千単位）。

営業活動によるキャッシュフロー。どの期間の営業活動によるキャッシュフローも、現金の受け取りのタイミング、サプライヤーへの支払い、ベンダーの支払い条件など、さまざまな変数の影響を受け、提示された期間中は比較的安定していました。

投資活動によるキャッシュフロー。2023年9月30日、2022年9月30日に終了した9か月間にそれぞれ12,000ドルと68,000ドルの投資活動に使用された純現金は、主に実験室および事務機器などの不動産および設備の購入でした。

財務活動によるキャッシュフロー。2023年9月30日と2022年9月30日までの9か月間にそれぞれ2,607,000ドルと1,427,000ドルの資金調達活動によって提供された純現金は、主に普通株式の売却による収益に関連していました。

2023年6月の資金調達- 2023年6月21日、私たちは、登録直接募集（「募集」）により、1株あたり2.336ドルの募集価格で、既存の投資家やその他の機関投資家、および一部の取締役および役員に1,133,141株の普通株式を売却しました。一部の取締役および執行役員は、そのような株式を合計203,337株購入しました。2023年6月のオファリングの総収入は約260万ドルで、関連する発行費用は約194,000ドルでした。

カンター・フィッツジェラルドのATMオファリング

2022年4月12日、私たちはカンター・フィッツジェラルド・アンド・カンパニーと売買契約（売買契約）を締結しました。（Cantor）は販売代理店であり、これに基づいて、Cantorを通じて、総募集価格が最大1,050万ドルの普通株式（ATMオファリング）を随時提供および売却することができます。売買契約に基づき、当社は普通株式を売却する義務はありません。売買契約の条件に基づき、私たちはCantorに株式売却による総収入の3％の手数料を支払い、特定の弁護士費用を払い戻します。ATMオファリングに関する目論見書補足は、2023年10月20日の対応する登録届出書の期限切れと同時に失効しました。当社は、適用される証券法に従い、フォームS-3の代替登録届出書に基づいて、ATMオファリングに基づく特定の販売を対象とする新しい目論見書補足を提出することができます。

2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、ATMオファリングに基づく普通株式33,282株と168,122株を当時の市場価格で売却しました。総収入は約92,000ドルと395,000ドルで、純発行費用はそれぞれ約48,000ドルと90,000ドルでした。2022年9月30日に終了した3か月間に、ATMオファリングに基づいて66,704株の普通株式を当時の市場価格で売却しました。総収入は139,000ドルで、発行費用の純払い戻しは1,000ドルでした。2022年9月30日に終了した9か月間に、ATMオファリングに基づいて641,704株の普通株式を当時の市場価格で売却しました。総収入は約170万ドル、関連する発行費用は231,000ドルでした。

リンカーン・パーク・キャピタルの株式購入契約

2021年3月29日、当社はリンカーン・パーク・キャピタル・ファンドLLC（リンカーン・パーク）と購入契約（購入契約）および登録権契約（登録権契約）を締結しました。これにより、当社は、購入契約の一定の制限と条件に従い、総額2,000万ドルまでの普通株式をリンカーン・パークに売却する権利を有します。

2021年3月の購入契約に基づき、リンカーンパークは1株あたり5.35ドルの価格で373,832株の普通株式を購入し、総購入価格は200万ドル（初回購入）でした。また、コミットメント株式として80,000株の普通株式を発行しました。これには、最初の200万ドルの購入に対して比例的に発行された5,000株のコミットメント株式が含まれます。

2023年6月30日、私たちはリンカーンパークに、購入契約の終了を決定したことを通知しました。2023年7月3日に発効したこのような解約後、当社は購入契約に基づいて当社の普通株式をこれ以上売却することはできません。購入契約終了の発効日時点では、初回購入以外に、購入契約に基づいてリンカーンパークに普通株式を売却したことはありませんでした。

将来の資金要件

今日まで、私たちは適度な収益を上げています。開発段階の生物療法プログラムからいつ、または収益が得られるかどうかはわかりません。規制当局の承認を得ない限り、自家細胞療法および同種細胞療法候補の販売から収益を上げることは期待できません。同時に、継続的な開発活動に関連して、特に治療候補の研究、開発、臨床試験を継続し、規制当局の承認を求めているため、経費が増加すると予想しています。さらに、当社の治療候補およびコンパニオン診断について規制当局の承認を得ることを条件として、製品の販売、マーケティング、製造、流通に多額の商品化費用が発生すると予想されます。継続的な事業に関連して、追加の資金が必要になると予想しています。

現在の事業計画に基づくと、2023年9月30日現在の180万ドルの現金および現金同等物は、2024年1月以降の計画支出と債務の履行には不十分であると考えています。2024年1月以降も治療薬候補の開発を継続するために、非希薄化協業やライセンス契約、負債やエクイティファイナンス、またはこれらの資金源からの組み合わせなど、追加の資本を調達する予定です。私たちは、間違っているかもしれない仮定に基づいて見積もりました。そして、現在の予想よりも早く利用可能な資本資源を使い果たす可能性があります。治療を受けた患者と登録されているがまだ治療されていない患者の1年間のフォローアップアウトカム分析を待つ間、CardiAMP Cell Therapy心不全試験を一時停止するというDSMBの最近の決定など、治療候補の開発と商品化に関連する多くのリスクと不確実性のため、治療候補の開発を完了するために必要な資本支出と運営費の増加額を見積もることができません。

当社の将来の資本要件は、以下を含む多くの要因に左右されます。

承認された治療法や製品の販売から有意義な収益を生み出すことができるようになるまでは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、政府またはその他の第三者の資金調達、マーケティングと流通の取り決め、その他のコラボレーション、戦略的提携とライセンス契約、またはこれらのアプローチの組み合わせを通じて、事業活動の資金を調達することを期待しています。株式または転換社債の売却を通じて追加資本を調達する限り、普通株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。債務融資が可能であれば、転換割引や、債務の発生、設備投資、配当の申告などの特定の措置を講じる能力を制限または制限する契約が含まれる場合があります。政府やその他の第三者の資金調達、マーケティングや流通の取り決め、その他の協力、または第三者との戦略的提携やライセンス契約を通じて追加の資金を調達する場合、私たちは技術、将来の収入源、研究プログラム、製品、治療候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならないかもしれません。

私たちは、通常の事業過程における資産の実現と負債の履行を検討する継続的な企業として継続することに基づいて、2023年9月30日現在の要約連結財務諸表を作成しました。上記の要因により、これらの財務諸表が発行された日から1年以内に継続企業として継続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。私たちが継続企業として存続できるかどうかは、主に、追加の資本を調達できるかどうかにかかっています。十分な資金がない場合、運営費のさらなる削減、製品開発プログラムの範囲の延期または縮小、他者との取り決めによる資金の獲得、そうでなければ自社で開発または商品化を目指すはずの特定の技術または製品に対する権利を放棄するか、事業を停止する必要がある場合があります。私たちは、追加の資金を調達するという戦略の実行可能性を信じていますが、容認できる条件で、事業ニーズを完全に賄うために必要な金額で追加の資本を獲得できるという保証はありません。

要約連結財務諸表には、この不確実性の結果から生じる可能性のある調整は含まれていません。継続企業として継続できない場合、資産の清算を余儀なくされる可能性があります。このようなシナリオでは、清算中または解散中の資産について受領した価値は、当社の要約連結財務諸表に反映されている価値よりも大幅に低くなる可能性があります。

オフバランスシートアレンジメント

提示された期間中、証券取引委員会の規則で定義されている貸借対照表外の取り決めはありませんでしたし、現在もありません。

最近の会計上の宣言

当社にとって重要または潜在的に重要な最近の会計報告に関する情報については、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の場所に含まれている要約連結財務諸表の注記の注記2を参照してください。

2023年9月30日に終了した3か月間、市場リスクに大きな変化はありませんでした。

現在、当社が市場リスクにさらされているのは、現金および現金同等物に限定されており、いずれも満期が3か月未満です。私たちの投資方針の目標は、資本の保全、流動性ニーズの維持、現金と投資の受託者管理です。また、大きなリスクを負ったり、投資方針から逸脱したりすることなく、投資からの収入を最大化するよう努めています。現在、金利エクスポージャーのヘッジは行っていません。当社の現金同等物は短期的な性質を持っているため、市場金利の上昇がポートフォリオの価値に重大な悪影響を与えるとは考えていません。

金利リスク

2023年9月30日の時点で、現在の金利と未払い借入金の総額に基づくと、仮定の金利の100ベーシスポイントの増減は、当社の経営成績に税引前の影響はそれほど大きくありません。

外貨両替のリスク

私たちは米国法人で、機能通貨は米ドルです。収益の大部分は米国での販売によるものです。私たちは外貨で取引を行っています。ただし、現時点では、外貨為替レートの変動による大きなリスクはないと考えています。現在、外貨リスクを軽減するためのヘッジや同様の取引は行っていません。私たちは、ヘッジ戦略の使用の可能性を含め、外貨両替に関する内部プロセスを引き続き監視し、評価していきます。

開示管理と手続きの評価

フォーム10-Qによるこの四半期報告書の作成に関連して、2023年9月30日現在、最高経営責任者や最高財務責任者を含む当社の経営陣の監督と参加を得て、当社の開示管理と手続き（取引法の規則13a-15（e）で定義されている）の設計と運用の有効性について評価が行われました。その評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、2023年9月30日現在、当社の開示管理と手続きは、設計と運用において、妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。

財務報告に関する内部統制の変更

2023年9月30日に終了した3か月間に行われた取引法の規則13a-15（d）および15d-15（d）で要求される評価に関連して特定された、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高いと思われる変更はありませんでした。

第二部その他の情報

当社は、通常の業務過程で随時発生するさまざまな請求、苦情、および法的措置の対象となる可能性があります。経営陣は、当社が現在係争中の法的手続きの当事者であるとは考えていません。通常の事業過程またはその他の方法で生じる既存または将来の法的手続きが、会社の事業、財政状態、経営成績、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼさないという保証はありません。

このレポートに記載されている他の情報に加えて、以下とパートIの項目1Aで説明されている要因を慎重に検討する必要があります。2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書とパートIIの項目1Aにあるリスク要因当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を及ぼす可能性のある、フォーム10-Qに記載されているその他の四半期報告書のリスク要因は、参照によりここに組み込まれています。この報告書、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書、およびSECに定期的に提出されるフォーム10-Qの四半期報告書に記載されているリスクは、当社が直面しているリスクだけではありません。現在知られていない、または私たちが現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

ナスダックの継続上場要件の遵守を取り戻さないか、引き続き満たさない場合、当社の普通株式はナスダックから上場廃止になる可能性があります。

ナスダックグローバルマーケット（「ナスダック」）への当社の普通株式の上場は、ナスダックの継続的な上場条件の遵守を条件としています。私たちは現在、ナスダックの上場要件、特に普通株式の上場有価証券の最低時価を3,500万ドル以上、1株あたり最低1.00ドルの終値入札価格を維持し、2024年3月4日と2024年3月11日以前にそれぞれそのような要件の遵守を取り戻さなければならないという要件を遵守していません。そのようなコンプライアンスを取り戻すことができない場合、ナスダックでの取引資格がなくなり、ナスダックによって上場廃止になる可能性があります。

ナスダックの上場要件を満たさない場合、ナスダックによる上場廃止の対象となる可能性があります。当社の普通株式がナスダックに上場されなくなった場合、当社の取引量と株価が減少し、資金調達がさらに困難になり、当社の事業と財務結果に重大な影響を与える可能性があります。さらに、ナスダックからの上場廃止は、パートナー、貸し手、サプライヤー、従業員による信頼の喪失など、他の悪影響をもたらす可能性があり、また、当社の資金調達契約やその他の未解決の契約に基づくさまざまな債務不履行を引き起こす可能性もあります。最後に、上場廃止により、資金調達と有価証券の売却が難しくなる可能性があります。将来の株式公開の結果として、将来の希薄化が発生する可能性があります。追加の資本を調達するために、将来、当社の普通株式または当社の普通株式に転換可能な、または当社の普通株式と交換可能なその他の有価証券を追加提供する可能性があります。

[なし]。

[なし]。

該当しません。

[なし]。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。