米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム 10-Q

四半期終了時の 2023年9月30日

または

からの移行期間について             に              

コミッションファイル番号 001-34600

101 グレンレノックスドライブ, スイート 300, チャペルヒル, ノースカロライナ27517

(郵便番号を含む主要行政機関の住所)

(919) 855-2100

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が、規制 S-T の規則 405 に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを、過去 12 か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐いいえ ☒

2023年11月8日の時点で、登録者の残高は未達でした 23,862,434普通株式。

目次

パート I-財務情報

アイテム 1.財務諸表

テナックス・セラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表に欠かせないものです。

テナックス・セラピューティクス株式会社

要約連結営業明細書

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

テナックス・セラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

テナックス・セラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

テナックス・セラピューティクス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

以下の説明と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる未監査の要約連結財務諸表とその注記、および2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の一部として含まれている監査済み要約連結財務諸表とその関連注記と併せて読む必要があります。この四半期報告書で「テナックス・セラピューティクス」、「テナックス」、「私たち」、「私たち」という用語はすべて、テナックス・セラピューティクス社を意味します。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このForm 10-Qの四半期報告書には、改正された1933年の証券法または証券法のセクション27A、改正された1934年の証券取引法または証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、これらのセクションによって作成された「セーフハーバー」の対象となります。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づいています。将来の見通しに関する記述は、「かもしれない」、「可能性がある」、「する」、「できる」、「する」、「期待する」、「計画する」、「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「プロジェクト」、「予測」、「可能性がある」などの言葉で将来の見通しに関する記述を特定できる場合があります。これらの記述は、将来の出来事に関する当社の現在の見解を反映しており、実際の結果や出来事のタイミングが、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の結果と大きく異なる原因となる可能性のあるさまざまな要因に関連するリスク、不確実性、および前提条件の影響を受けます。このような違いを引き起こしたり、その原因となる要因には、SECに提出されたForm 10-Kの最新の年次報告書に含まれている「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。さらに、このような将来の見通しに関する記述は、Form 10-Qのこの四半期報告書の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、将来の見通しに関する記述を、その記述日以降の出来事や状況を反映するように更新する義務を負わないものとします。

[概要]

テナックスはもともと1967年にニュージャージー州の法人としてラドマー・デイビッド・アンド・アソシエイツ社という名前で設立され、その後シンセティック・ブラッド・インターナショナル社に社名を変更しました。2008年6月30日より、会社の所在地をデラウェア州に変更し、社名をオキシゲン・バイオセラピューティクス社に変更しました。2014年9月19日、社名をテナックス・セラピューティクス社に変更しました。

2013年11月13日、私たちは、完全子会社であるLife Newco Inc. に、レボシメンダン、輸液用濃縮液2.5 mg/mlバイアル/5mlバイアルを含む医薬品を米国とカナダで開発および商品化する独占的かつサブライセンス可能な権利を付与するライセンスを取得しました。2020年10月9日と2022年1月25日に、レボシメンダンをカプセル剤と固形剤形で含む2つの製品剤形と、特定の制限があるレボシメンダンを含む皮下投与製品を含むようにライセンスを改正しました。

2021年1月15日、当社はデラウェア州の企業であるPHPrecisionMed Inc.（PHPM）の株式の100％を取得し、PHPMは当社の完全子会社として存続しました。合併により、肺動脈高血圧症（PAH）の治療薬としてイマチニブを含む医薬品を開発し、商品化する予定です。

ビジネス戦略

2022年9月に発表された進行中の戦略的プロセスの中で代替案を慎重に検討し、2024年の第1四半期までに会社に資金を提供するための資金を調達した結果、当社は、イマチニブよりもLEVEL試験（肺高血圧症と心不全を治療するための経口レボシメンダンの第3相試験）をイマチニブよりも優先することを選択しました。LEVEL試験を開始する活動は2023年の第3四半期も続き、施設の認定と選択のプロセスが進行中です。当社は、2023年の第3四半期に経口レボシメンダンプロトコルと臨床開発プログラムへのFDAのインプットを受けました。同社は、2023年の第4四半期にサイトの開設を開始し、2024年の初めに患者の登録を開始する予定です。LEVELトライアルを完了するには、追加の資金が必要です。レボシメンダンを優先するという戦略的決定を支えたのは、2023年3月と7月に発行された、pH-HFPEF患者への点滴と経口レボシメンダンの使用を対象とする2つの米国特許でした。これらの特許は、2022年の初めからテナックスに付与された2番目と3番目のレボシメンダン特許です。レボシメンダンの第3相試験の優先順位付けにより、戦略的な検討を待つ間、2023年の期間外に第3相イマチニブ試験が開始されます。

当社は、2022年後半に戦略的な代替案の検討を開始したため、毎月の運営費を削減し、現金を節約するための措置を講じました。当時、当社は、オフィスリース、そのリースオフィスに関連する会費、購読料、事務用品など、重要ではない多くの運営費をキャンセルしました。2023年の第3四半期に、当社とその契約臨床研究機関（CRO）は、LEVEL試験を支援する北米の臨床試験施設、機関審査委員会、およびその他のパートナーへの働きかけを強化しました。その結果、2023年の第3四半期に研究開発費が増加しました。

進行中の戦略的プロセスの結果が出るまで、ビジネス戦略の重要な要素の概要を以下に示します。

臨床開発を効率的に実施して、新しい適応症の臨床原理実証を確立し、製剤を改良し、現在の製品候補の第3相試験を開始します。

レボシメンダンとイマチニブは20年以上にわたって世界各国で承認され処方されてきましたが、肺高血圧症患者の生活を大幅に改善する可能性があるという有望な証拠があるにもかかわらず、その作用機序は十分に活用されていないと考えています。私たちは、心肺疾患における有益な活性の証明を確立することを目的として臨床開発を行っています。これらの治療法は、薬物療法がまったく承認されていない疾患、またはPAHの場合、多数の高価な治療法が一般的に症状をわずかに軽減する患者のために有益であると期待されます。私たちは主に、製剤改良の設計と実行、特許やその他の独占権によるイノベーションの保護、革新的な臨床試験科学の採用により、その後の開発、製品承認、商品化のための強固な基盤を確立することに重点を置いています。レボシメンダンの2件の第3相試験と、必要に応じてイマチニブの1件の第3相試験の後、販売承認申請書を提出する予定です。私たちの試験は、高度な臨床試験デザイン科学と、私たちのチームの規制およびアドバイザリーの経験を取り入れ、反映するように設計されています。私たちは、革新的な企業、著名な生物統計学者および試験担当者、医療リーダー、製剤および規制の専門家、一流の臨床試験機関と提携して、開発の促進を支援し、開発、研究、発見を通じて機会が生じた場合は、補完的な分野に拡大し続けるつもりです。また、研究の設計と実施の際にアウトソーシングを続けるつもりです。

第三者機関との共同研究と当社を活用して、特に迅速な規制経路が利用可能な場合、可能性の高い新しい治療用途を効率的に探索します 関連分野の結果.

レボシメンダンは、承認後20年間で複数の疾患分野で有望であることが示されました。当社独自の第2相試験と非盲検試験の延長により、これまで過小評価されていたレボシメンダンの作用機序、つまり静脈循環を弛緩させる特性が、pH-HFPEFの心不全患者において、運動能力と生活の質の持続的な改善をもたらすこと、およびその他の臨床評価が示されました。現在、このような患者さんには医薬品による治療法がないと考えており、当社の治療法がクラス最高のプロファイルを達成できる可能性のある臨床適応の探索と、満たされていない重大な医療ニーズに対応できる可能性のある臨床適応症の調査に全力を注いでいます。

これらの要因が、フェーズ3の肯定的なデータに基づくこれらの製品候補のFDAによる承認の裏付けになると考えています。私たちのライセンサーである急性非代償性心不全に対するレボシメンダンの創始者であるオリオンとの契約を通じて、特定の文書を含む、進行中および完了した試験および研究プロジェクトのライブラリにアクセスできます。これらのライブラリは、少なくとも1つの適応症で生成したい第3相陽性データと組み合わせることで、レボシメンダンのFDA承認に役立つと考えています。同様に、ノバルティスが実施した以前の第3相試験で有効であることが示された用量でTenax Therapeuticsが策定した、PAHの治療のためのイマチニブの承認に関する規制経路により、テナックスはすでにFDAによって審査された研究結果の書類をさらに発展させることができます。新しい患者グループ向けにこれらの医薬品を開発するという目標を達成するために、私たちは主要な研究機関や臨床機関の研究者、および戦略的パートナーとの共同研究関係を確立しました。これらの協力関係により、私たちは製品候補が治療に関連している可能性のある分野を探り、医学と臨床試験科学の主要なオピニオンリーダーの助言と支持を得て、現在の臨床ケアを超えて前進する機会を活用するための開発努力に投資することができました。

知的財産ポートフォリオを引き続き拡大してください。

当社の知的財産、およびすべての企業情報の機密性は、当社の事業にとって重要であり、その価値を保護するために重要な措置を講じています。当社の研究開発の取り組みは、社内活動および他者との共同研究活動の両方を通じて、新しい知的財産を開発し、既存の技術の新規用途を対象とする特許出願を、単独で、または既存の治療法と組み合わせて、他の製品候補とともに提出できるようにすることを目的としています。

許可および特許に関する通知

2023年2月1日、当社は、pH-HFPEFの治療におけるIVレボシメンダン（TNX-101）の使用に関する請求に関する特許出願について、米国特許商標庁（USPTO）から許可通知を受けたと発表しました。この特許（米国特許第11,607,412号）は、2023年3月21日に発行されました。2023年7月19日、当社はUSPTOが別の特許を発行したことを発表しました。これには、pH-HFPEF患者への経口レボシメンダン（TNX-103）の使用に関する請求が含まれます。この発行された特許（米国特許第11,701,355号）は、2040年12月までの独占権を規定しています。現在、テナックス・セラピューティクスは他の特許出願を保留中で、2023年以降に追加の決定が下される予定です。

ライセンス契約または製品共同開発契約を締結する。

社内の開発努力に加えて、当社の製品開発戦略の重要な部分は、協力者やパートナーと協力して製品開発を加速し、開発および事業運営コストを低く抑え、商品化能力をグローバルに拡大することです。この戦略は、質の高い製品開発機会のポートフォリオを開発し、臨床開発と商品化能力を強化し、独自の技術から価値を生み出す能力を高めるのに役立つと考えています。

戦略的プロセスに注力する一方で、ライセンスやその他のパートナーシップの機会を積極的に実行できる立場も維持しています。そのためには、引き続き戦略的方向性を維持し、利用可能な現金を効率的に管理および配分し、共同研究開発とパートナー関係を強化する必要があります。

これまで、私募や株主からの融資など、主に株式や債券の募集を通じて事業資金を調達してきました。現在の事業計画に基づくと、継続企業として存続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。経営陣は上記のとおり特定のコスト削減策を実施しており、株主価値の向上に役立つさまざまな戦略的オプションを積極的に模索しています。これには、資本調達、当社の売却、合併、1つ以上のライセンス契約、共同開発契約、これらの組み合わせ、またはその他の戦略的取引が含まれます。ただし、これらの取り組みが取引またはその他の代替案につながること、または追加の資金が利用可能になるという保証はありません。当社が継続企業として存続できるかどうかは、株式や債券の売却、コラボレーションやライセンス契約を通じて、将来の事業を支援するための追加資本を調達できるかどうかにかかっています。戦略的取引を完了できない場合、または追加の資本を確保できない場合、研究開発の取り組みを縮小し、コスト削減のための追加措置を講じる必要がある場合があります。

COVID-19

COVID-19のパンデミックまたは同様の流行、およびその他の社会/医療の混乱は、将来、直接的または間接的に、医療提供者としてそのような病気にさらされたり、その影響が高まったりした可能性のある患者、主任研究者、現場スタッフを募集して維持する能力に悪影響を及ぼし、治験に悪影響を及ぼし、運営費を増やし、財務結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。2023年5月、世界保健機関は、COVID-19はもはや世界的な健康上の緊急事態ではないと宣言しましたが、COVID-19の長引く影響や再発は予測できません。私たちは、COVID-19パンデミックが臨床業務や製造活動を含む事業と事業に与える潜在的な影響を引き続き評価していきます。

財務概要— 2023年9月30日に終了した3か月間

営業経費

一般管理費

2023年9月30日に終了した3か月間の一般管理費は100万ドルでしたが、2022年の同時期は140万ドルでした。一般管理費は、主に役員、財務、法務、管理職の報酬で構成され、株式ベースの報酬も含まれます。その他の一般管理費には、研究開発費に含まれていない施設費、法務および会計サービス、その他の専門サービスやコンサルティングサービスが含まれます。2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間の一般管理費と割合の変化は、それぞれ次のとおりです。

2023年9月30日に終了した3か月間の人件費は、前年同期と比較して約5万ドル減少しました。この変化は主に、前年の同時期と比較して当期の人員が減少したことによる雇用関連費用の減少によるものです。

2023年9月30日に終了した3か月間で、法務および専門家費用は、前年の同時期と比較して約256,000ドル減少しました。専門家報酬は、会計手数料、資本市場費用、コンサルティング料、投資家向け広報サービスにかかる費用、および取締役会のメンバーに支払われる手数料で構成されます。

2023年9月30日に終了した3か月間の弁護士費用は、前年同期と比較して約24,000ドル減少しました。この変更は主に、前年の同時期に発生した一般的な企業問題、資金調達活動、知的財産費用に関連する弁護士費用の減少によるものです。

2023年9月30日に終了した3か月間の専門家費用は、前年の同時期と比較して約232,000ドル減少しました。この変化は主に、資本市場経費とコンサルティング費用の減少が会計費用の増加によって相殺されたことに起因していました。

その他の費用は、2023年9月30日に終了した3か月間で、前年同期と比較して約16,000ドル増加しました。その他の費用には、フランチャイズやその他の税金、旅行、消耗品、保険、減価償却費、その他の諸費用が含まれます。この変化は主に、保険や一般事務用品のコストの増加が、会費、フランチャイズ、その他の税金、銀行手数料の減少によって相殺されたことに起因していました。

施設費には、ノースカロライナ州の本社で支払った家賃や光熱費が含まれます。2023年9月30日に終了した3か月間の施設費は、前年同期と比較して約36,000ドル減少しました。この減少は、会社が新しい共有オフィススペースに移転した結果、家賃が下がった結果です。

研究開発費用 

2023年9月30日に終了した3か月間の研究開発費は約110万ドルでしたが、前年同期は150万ドルでした。研究開発費には、（i）当社の臨床試験および前臨床試験の大部分を実施するCROおよび治験施設との契約に基づいて発生した費用、（ii）臨床試験資料の供給費用、（iii）契約サービス組織およびコンサルタントへの支払い、（iv）給与や福利厚生を含む従業員関連費用、および（v）施設、デフレなどが含まれますが、これらに限定されません。減価償却費およびその他の配分費用。これには、賃貸および維持費の直接費用および配分費用が含まれます施設や設備、借地権の改善による減価償却、設備、その他の備品。すべての研究開発費は発生時に経費されます。2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間の研究開発費と変化率は、それぞれ次のとおりです。

2023年9月30日に終了した3か月間の臨床および前臨床開発費用は、前年同期と比較して約398,000ドル減少しました。2023年9月30日に終了した3か月間の臨床および前臨床開発費用は、LEVEL試験に関連する初期費用と、2022年9月30日に終了したイマチニブの第1相薬物動態試験、イマチニブの第3相改善研究に関連する3か月間の費用、およびイマチニブの製剤に関連する開発費用で構成されています。この減少は主に、イマチニブの第1相および第3相コストの低下によるものです。これは、当社が2022年にこの製品候補の臨床開発活動を一時停止し、2023年第3四半期のLEVEL試験費用の増加によって相殺されたためです。

2023年9月30日に終了した3か月間の人件費は、主に一般雇用費の時期により、前年同期と比較して約75,000ドル減少しました。

その他の費用は、主に規制コンサルティング費用の減少により、2023年9月30日に終了した3か月間で前年同期と比較して約1,500ドル減少しました。

その他の収入と支出

その他の収益と費用には、営業外収益および連結包括損失計算書に別途記録されていない費用項目が含まれます。これらの項目には、稼いだ利息収入と固定資産の処分が含まれますが、これらに限定されません。2023年9月30日に終了した3か月間の支払利息は、前年同期と比較して約4,965ドル増加しました。この変更は主に、AFCOクレジットコーポレーションとのプレミアムファイナンスノート契約（「ノート」）で支払われた支払利息によるものです。その他の収益は、主に2023年2月の募集の結果、現金預金の利息収入に関連して約149,000ドル増加しました。

財務概要— 2023年9月30日に終了した9か月間

営業経費

一般管理費

2023年9月30日に終了した9か月間の一般管理費は330万ドルでしたが、2022年の同時期は430万ドルでした。一般管理費は、主に役員、財務、法務、管理職の報酬で構成され、株式ベースの報酬も含まれます。その他の一般管理費には、研究開発費に含まれていない施設費、法務および会計サービス、その他の専門サービスやコンサルティングサービスが含まれます。2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間の一般管理費と割合の変化は、それぞれ次のとおりです。

2023年9月30日に終了した9か月間の人件費は、前年同期と比較して約171,000ドル減少しました。この変化は主に、当期の雇用関連費用が前年の同時期と比較して減少したことによるものです。

2023年9月30日に終了した9か月間で、法務および専門家費用は、前年の同時期と比較して約619,000ドル減少しました。専門家報酬は、会計手数料、資本市場費用、コンサルティング料、投資家向け広報サービスにかかる費用、および取締役会のメンバーに支払われる手数料で構成されます。

2023年9月30日に終了した9か月間の弁護士費用は、前年同期と比較して約335,000ドル減少しました。この変更は主に、前年の同時期に発生した一般的な企業問題、資金調達活動、知的財産費用に関連する弁護士費用の減少によるものです。

2023年9月30日に終了した9か月間の専門家費用は、前年の同時期と比較して約284,000ドル減少しました。この減少は主に、資本市場手数料と会計費用の増加によって相殺された投資家向け広報活動とコンサルティング費用の減少によるものです。

その他の費用は、2023年9月30日に終了した9か月間で、前年同期と比較して約14,000ドル減少しました。その他の費用には、フランチャイズやその他の税金、旅行、消耗品、保険、減価償却費、その他の諸費用が含まれます。この変化は主に、旅費、会費、税金、一般事務用品の費用の減少が保険費の増加によって相殺されたことに起因していました。

施設費には、ノースカロライナ州の本社で支払った家賃や光熱費が含まれます。2023年9月30日に終了した9か月間の施設費は、前年同期と比較して約87,000ドル減少しました。この減少は、会社が新しい共有オフィススペースに移転した結果、家賃が下がった結果です。

研究開発費用 

2023年9月30日に終了した9か月間の研究開発費は150万ドルでしたが、前年同期は420万ドルでした。研究開発費には、（i）当社の臨床試験および前臨床試験の大部分を実施するCROおよび治験施設との契約に基づいて発生した費用、（ii）臨床試験資料の供給費用、（iii）契約サービス組織およびコンサルタントへの支払い、（iv）給与や福利厚生を含む従業員関連費用、および（v）施設、デフレなどが含まれますが、これらに限定されません。減価償却費およびその他の配分費用。これには、賃貸および維持費の直接費用および配分費用が含まれます施設や設備、借地権の改善による減価償却、設備、その他の備品。すべての研究開発費は発生時に経費されます。2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間の研究開発費と変化率は、それぞれ次のとおりです。

2023年9月30日に終了した9か月間の臨床および前臨床開発費用は、前年同期と比較して約260万ドル減少しました。2023年9月30日に終了した9か月間の臨床および前臨床開発費用は、LEVEL試験に関連する初期費用と、レボシメンダンの第2相HELPオープンラベル延長試験に関連して前年同期に発生した費用、およびイマチニブの第1相薬物動態試験、イマチニブの第3相改善研究に関連する費用、およびイマチニブの製剤に関連する開発費用で構成されます。サチニブ。この減少は主に、イマチニブの第1相および第3相コストの低下によるものです。これは、当社が2022年にこの製品候補の臨床開発活動を一時停止し、2023年第3四半期のLEVEL試験費用の増加によって相殺されたためです。

2023年9月30日に終了した9か月間の人件費は、主に一般雇用費の発生時期により、前年同期と比較して約126,000ドル減少しました。

その他の費用は、主に規制コンサルティング費用の増加により、2023年9月30日に終了した9か月間で前年同期と比較して約44,000ドル増加しました。

その他の収入と支出

その他の収益と費用には、営業外収益および連結包括損失計算書に別途記録されていない費用項目が含まれます。これらの項目には、稼いだ利息収入と固定資産の処分が含まれますが、これらに限定されません。2023年9月30日に終了した9か月間の支払利息は、前年同期と比較して約17,000ドル増加しました。この増加は主に、手形に支払われた支払利息によるものです。その他の収入は426,000ドル増加しました。これは主に、獲得したライセンス料と、当社の有価証券提供による現金残高の増加によって得られた利息収入が、14万ドルのリース損失によって相殺されたためです。

流動性、資本資源、運営計画

私たちは創業以来損失を被っており、2023年9月30日の時点で、累積赤字は約2億9,400万ドルでした。費用を相殺するのに十分な収益が得られるまで、損失を被り続け、少なくとも今後数年間は純損失が発生し続けると予想しています。LEVEL試験でのレボシメンダンと肺高血圧症やその他の潜在的な適応症に対するイマチニブの開発と潜在的な商品化、その他の潜在的な製品候補の特定と開発に関連する追加費用が発生すると予想しています。その結果、収益性を達成するには、多額の純製品売上、ロイヤリティ、その他の収益を生み出す必要があります。

FDAの承認を得るために必要な前臨床試験と臨床試験を実施するプロセスは、費用と時間がかかります。各製品候補と臨床試験の成功確率は、製品候補の初期の臨床データの質、プログラムへの投資、競争、製造能力、商業的実行可能性など、さまざまな要因の影響を受ける可能性があります。上記の不確実性、臨床試験の登録に関連する不確実性、および開発プロセスに内在するリスクの結果として、製品候補の現在または将来の臨床段階の期間と完了コスト、または製品候補の商品化と販売からいつ、またはどの程度収益を生み出すかを判断できません。開発スケジュール、成功確率、開発コストは大きく異なります。私たちは現在、レボシメンダンとイマチニブの2つの製品候補の開発に注力しており、短期的にはレボシメンダンを優先しています。ただし、レボシメンダンとイマチニブの開発と潜在的な商品化を完了し、他の潜在的な製品候補の開発を続けるには、将来的には多額の追加資本が必要になります。

流動性

私たちは1990年9月以来、負債や株式の発行、株主からの融資を通じて事業資金を調達してきました。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、現在の総資産は約1,190万ドルと320万ドル、運転資本は約1,130万ドルと140万ドルでした。私たちの慣行は、余剰現金を、可能であれば、短期金融市場投資商品や質の高い社債や国債に投資することです。

臨床および前臨床製品開発

レボシメンダンHELP臨床試験の非盲検延長段階を完了しました。この試験中に、患者は肺高血圧症の治療のためにレボシメンダンの静脈内製剤から経口製剤に移行しました。2023年の第3四半期には、LEVELトライアルのサイト認定と選考プロセスも開始しました。LEVELトライアルの完了を含め、2024暦年の第1四半期以降も製品の開発を続けることができるかどうかは、ライセンス収入または外部財源の獲得にかかっています。ライセンス契約や外部資金を獲得する保証も、そうでなければ必要なリソースを獲得できるという保証もありません。

COVID-19のパンデミックまたは同様の流行は、将来、直接的または間接的に、医療提供者として、その地域で発生した場合に呼吸器疾患やその他の広範囲にわたる感染症への曝露が高まったり、呼吸器疾患やその他の広範囲にわたる感染症にさらされたり、影響を受けたりする可能性のある患者、主任研究者、および現場スタッフを募集して維持する能力に悪影響を与える可能性があります。さらに、検疫や渡航制限により患者の移動が妨げられたり、医療サービスが中断されたり、患者自身がCOVID-19や同様の病気に感染したりして、臨床試験の完了や臨床試験結果の発表が遅れる場合、一部の患者は臨床試験のプロトコルに従えない可能性があります。

資金調達

2023年2月3日、当社は、（i）当社の普通株式を合計1,707,222株購入するための合計6,959,444株の普通株式と事前資金付きワラントと、（ii）当社の普通株式を合計17,333,332株の普通株式を合計1.80ドルの募集価格で購入するための付随するワラントを売却しました。および関連するワラント、または事前に支払われたワラントと関連するワラント1件あたり1.799ドル、その結果、当社への総収入は約1,560万ドルになります。募集の純収入は、当社が支払うプレースメントエージェント手数料と募集費用を差し引いた後、約1,360万ドルでした。

2022年5月17日、当社は529,802ユニットを1ユニットあたり15.50ドルの購入価格で私募で売却し、純収入は約790万ドルでした。各ユニットは、当社の普通株式1株を購入するための未登録の事前積立ワラント1株と、普通株式1株を購入するための未登録ワラント1株で構成されていました。

キャッシュフロー

次の表は、指定された期間のキャッシュフローの概要を示しています。

営業活動に使用された純現金。営業活動に使用された純現金は、2023年9月30日に終了した9か月間で約470万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の純現金は約970万ドルでした。営業活動に使用された現金の減少は、主に当期の経費活動が前年度と比較して減少したことによるものです。

投資活動によって提供された（使用された）純現金。2023年9月30日に終了した9か月間の投資活動によって提供された純現金は約2,843ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の投資活動に使用された純現金は約6,300ドルでした。投資活動による現金の増加は、主に会社の本社の移転に関連するオフィス家具の販売によるものでした。

財務活動による純現金。資金調達活動によって提供された純現金は、2023年9月30日に終了した9か月間で約1,400万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間では約800万ドルでした。財務活動によって提供された現金の増加は、2023年2月3日の普通株式とワラントの売却とワラントの行使による純収入によるものでした。

運転資本と資本支出の要件

将来の資本要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。

2023年9月30日の運転資金に基づくと、2024暦年の第1四半期まで事業資金を調達し続けるのに十分な資本が手元にあると考えています。

LEVELトライアルに関連する継続的な準備、計画活動、およびその他の外部委託活動が予想されるペースで継続すると仮定すると、2024暦年の第1四半期以降も多額の追加資本が必要になります。さらに、LEVEL試験への患者の登録と治療を完了し、レボシメンダンの規制当局の承認と商品化を完了し、他の将来の製品候補の開発と商品化に資金を提供するために、将来的には追加の資金が必要になります。もしあれば、十分な量の製品収益を生み出すことができるまでは、パブリックエクイティまたはプライベートエクイティの募集、債務融資、または企業のコラボレーションやライセンス契約を通じて、将来の現金需要を賄うことを期待しています。そのような資金は、必要になっても、たとえあったとしても、有利な条件では得られないかもしれません。追加の資本を獲得できない場合、現在の研究開発プログラムの範囲やその他の費用を延期または縮小することがあります。過去の営業損失と、予想される将来の営業活動によるマイナスキャッシュフローの結果、継続的な企業として継続できるかどうかについてはかなりの疑問があるという結論に達しました。同様に、2022年12月31日の連結財務諸表に関する独立登録公認会計士事務所の報告書には、当社が継続企業として存続する能力についてかなりの疑問があることを示す説明文が含まれています。当社が継続企業として存続できるかどうかについての重大な疑念は、当社の普通株式の1株あたりの価格に重大かつ悪影響を及ぼし、資金調達をより困難にする可能性があります。

十分な資金が得られない場合は、1つ以上の臨床試験の中止を求められ、レボシメンダンの承認や商品化の取り組みが遅れることもあります。当社が株式を発行して追加の資金を調達する限り、当社の株主はさらに大幅な希薄化を経験する可能性があり、可能な場合は債務融資には制限条項が含まれる場合があります。コラボレーションやライセンス契約を通じて追加の資金を調達する限り、当社の技術や製品候補に対する一部の権利を放棄したり、当社にとって不利な条件でライセンスを付与したりする必要がある場合があります。たとえその時点で追加の資本がすぐに必要でなくても、好条件であればいつでも公開または民間の資本市場へのアクセスを求めることがあります。また、当社の売却、合併、その他の企業統合、資本増強など、戦略的な代替案を検討する場合もあります。

重要な会計方針と重要な判断と見積もり

当社の未監査の要約連結財務諸表は、GAAPに従って作成されています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産および負債の金額、財務諸表の日付における偶発資産および負債の開示、ならびに報告期間中の費用に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。これらの項目は、事実や状況の変化がないか、当社によって監視および分析されています。将来、これらの見積もりに重大な変更が生じる可能性があります。私たちの見積もりは、過去の経験や、その状況下では妥当と思われるその他のさまざまな要因に基づいており、その結果が、他の情報源からは容易にはわからない資産や負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。見積もりの変更は、判明した期間の報告結果に反映されます。実際の結果は、さまざまな仮定や条件の下で、これらの見積もりと大きく異なる場合があります。当社の重要な会計方針と見積もりに関する情報は、2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書と、Form 10-Qのこの四半期報告書のパートIの項目1に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記2に含まれている「財政状態と経営成績に関する経営陣の議論と分析—重要な会計方針の要約」を参照してください。

オフバランスシートアレンジメント

創業以来、ストラクチャードファイナンス、特別目的事業体、変動金利事業体の利用など、貸借対照表外の取り決めは一切行っていません。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

小規模な報告会社は、この項目に必要な情報を提供する必要はありません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

証券取引法に基づいて公布された規則13a-15および15d-15の (b) 項で義務付けられているとおり、当社の社長、最高経営責任者、暫定最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加の下、この四半期報告書のForm 10-Qの対象期間の終了時点で、取引法規則13a-15 (e) に定義されている開示管理と手続きの有効性について評価を実施しましたそして15日-15日 (e)。

当社の開示管理および手順を設計および評価するにあたり、経営陣は、どのような開示管理および手続きも、どれほど適切に設計および運用されていても、望ましい管理目標の達成を合理的に保証することしかできないことを認識しています。さらに、情報開示の管理と手続きの設計には、リソースに制約があるという事実が反映されている必要があり、経営陣は、可能な統制や手続きのコストに対するメリットを評価する際に判断を下す必要があります。

彼らの評価に基づいて、当社の社長兼最高経営責任者および暫定最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了である2023年9月30日から有効であると結論付けました。これは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECが要求する期間内に記録、処理、要約、報告されることを合理的に保証するものであり、蓄積され、経営陣に伝わり、必要な開示に関して適時に決定を下せるように、必要に応じて、当社の社長、最高経営責任者、暫定最高財務責任者を含みます。

財務報告に関する内部統制の変更

直近の会計四半期に、財務報告に関する内部統制に重大な影響を与えた、または重大な影響を及ぼす可能性がかなり高い変更はありませんでした。私たちは、財務報告に関する内部統制を定期的に見直し、財務報告に対する内部統制の有効性を高めるための変更を随時行っています。私たちは、財務報告に対する開示管理と手続き、および内部統制の有効性を継続的に評価し、必要に応じて措置を講じます。

直近に終了した会計四半期に、経営陣は、ヒューマンエラーの影響を受けやすい分野を特定するために、財務諸表とそれに対応する脚注を裏付けるために作成されたすべての作業を見直しました。このレビューでは、作業文書への手動入力を可能な限り制限し、入力内容を外部ソースの文書に結び付けることに重点が置かれました。さらに、経営陣はワークペーパーレビューを強化して、数値を前年の金額やソース文書と比較し、レビューして再実行するワークペーパーの計算数を増やしました。

パート II — その他の情報

アイテム 1.法的手続き

当社が当事者であるか、または当社の財産のいずれかが対象となる法的手続き中の事項はありません。

アイテム 1A.リスク要因

私たちが直面しているリスクは、2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に開示されているものと大きく変わっていません。

アイテム 6.展示品

以下の展示品は、この四半期報告書の一部としてForm 10-Qに提出または提供されており、規則S-Kの項目601に従って番号が付けられています。

* ここに提出

** 付属品

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。

日付:2023年11月13日