カタログ表
33
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
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1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり
依頼文書番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 |
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(税務署の雇用主 |
(
(登録者は主に事務室の住所を実行し、郵便番号と電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
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クラスごとのタイトル |
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取引コード |
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登録された各取引所の名称 |
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♪the the the |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T法規(本章232.405節)規則405に従って提出を要求した各相互作用データファイルが電子的に提出されたか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2023年11月3日現在登録者は
カタログ表
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちのビジネスに影響を与える主なリスクと不確実性は
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カタログ表
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カタログ表
カタログ表
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ページ |
第1部： |
金融情報フォーマットイオン.イオン |
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第1項。 |
財務諸表を簡略化する |
7 |
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簡明総合貸借対照表(未監査) |
7 |
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経営報告書と全面赤字を簡明合併(未監査) |
8 |
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株主権益簡明連結報告書(損失)(未監査) |
9 |
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簡明合併現金フロー表(監査なし) |
10 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
11 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
31 |
第3項. |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
42 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
43 |
第二部です。 |
その他の情報 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
44 |
第1 A項. |
リスク要因 |
44 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
97 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
97 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
97 |
五番目です。 |
その他の情報 |
97 |
第六項です。 |
陳列品 |
98 |
サイン |
|
99 |
4
カタログ表
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書には、改正された1933年証券法第27 A節と改正された1934年証券取引法(“取引法”)第21 E節の安全港条項に基づいて行われた前向きな陳述が含まれている。これらの表現はリスク、不確定要素と他の要素に関連し、実際の結果、活動レベル、業績或いは業績を招く可能性があり、これらの前向き表現と明示或いは暗示の情報は大きく異なる。歴史的事実に関する陳述を除いて、本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての陳述は、私たちの戦略、未来の運営、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、管理計画と目標、および予想される市場成長に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“将”などの類似表現は、これらの識別語を含むわけではないが、前向き表現を識別することを目的としている。
これらの前向きな陳述には、他に加えて、以下の態様に関する陳述が含まれる
5
カタログ表
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。私たちがこのForm 10-Q四半期報告書の警告声明には、特に“リスク要因”の部分に重要な要素が含まれており、これらの要素は、実際の結果や事件が私たちが行った前向き声明とは大きく異なる可能性がある。私たちの前向きな陳述は、私たちが行うか入る可能性のある任意の未来の買収、合併、処置、協力、合弁、または投資の潜在的な影響を反映していない。
この四半期のレポートのForm 10-Qと、添付ファイルとして完全にアーカイブされているか、または本レポートに組み込まれているForm 10-Qと、私たちの将来の実際の結果が、私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。
商標に関する説明
Akero治療会社は、AKERO商標およびいくつかの他の商標の所有者であり、いくつかの商標の設計バージョンを含む。本報告では，これらの商標を紹介する際には記号が使用されておらず，それらの存在は商標権の欠如を意味するわけではない。本報告で使用される他のいくつかの商標は、第三者商標所有者の財産であり、商標参照を有するか、または有さない可能性がある。
本報告に記載されているすべてのブランド名または商標は、それぞれの所有者の財産である。文意が別に指摘されているほか、本報告で言及している“Akero”、“会社”、“私たち”、“私たち”とは、Akero治療会社とその子会社を指す。
6
カタログ表
第1部-財務情報
プロジェクト1.簡明連結財務諸表
Akero治療会社
簡明総合貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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長期有価証券 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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ローンを払い，当期 |
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流動負債総額 |
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非流動ローンに対処する |
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株式証法的責任 |
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賃貸負債を経営し、流動ではない |
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総負債 |
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*(注12) |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収入を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
Akero治療会社
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利子支出 |
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その他の収入、純額 |
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純損失 |
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有価証券が純収益を実現していない |
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総合損失 |
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$ |
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普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
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) |
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) |
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) |
加重-基本的および希釈後の普通株1株当たりの純損失の平均株式数を計算するために使用される |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
Akero治療会社
株主権益簡明連結報告書
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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実納- |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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(損を)得る |
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赤字.赤字 |
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権益(赤字) |
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2022年12月31日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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既得制限株式単位のための普通株 |
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融資契約に基づいて発行された既有株式証明書 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純損失を実現していない |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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既得制限株式単位のための普通株 |
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ESPPにより普通株式を購入発行する |
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市場(“ATM”)で発行される普通株発行により、発行コストを差し引く |
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普通株式を直接発行することにより普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純損失を実現していない |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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既得制限株式単位のための普通株 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純損失を実現していない |
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純損失 |
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2023年9月30日の残高 |
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2021年12月31日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純損失を実現していない |
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純損失 |
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2022年3月31日の残高 |
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ESPPにより普通株式を購入発行する |
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ファイザーは株式投資により普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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融資契約に基づいて発行された既有株式証明書 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純収益を実現していない |
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2022年6月30日の残高 |
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後続の公開発行終了時に普通株を発行し、発行コストを差し引く |
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株式オプションの行使 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は純収益を実現していない |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
9
カタログ表
Akero治療会社
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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経営活動のキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却 |
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非現金レンタル費用 |
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短期投資割増と割引の純償却 |
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債務発行コストと割引償却 |
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株式証負債の公正価値変動を認める |
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繰延発売コストの査定 |
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為替損益を実現しない |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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短期と長期有価証券を購入する |
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短期有価証券満期日収益 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動によるキャッシュフロー |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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従業員の株購入計画に基づいて普通株を購入して得た金 |
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後続公開で普通株を発行して得られた収益 |
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ATMにより普通株式を発行して得られる収益 |
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登録に基づいて普通株を発行して得られた金を直接発売する |
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普通株式を非公開で発行して得られる収益 |
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融資収益に対処する |
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債務と持分発行コストを支払う |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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期初の現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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キャッシュフロー情報の補足開示： |
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非現金投融資情報： |
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有価証券未現金化純収益変動 |
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権利証負債コストは、既存権利証を発行した追加実収株に再分類される |
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債務と持分発行コストは売掛金と売掛金に計上される |
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繰延発行コストを追加実収株に再分類する |
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他の流動資産に含まれる株式オプション実行権 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
10
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
1.ビジネスの性質とレポートの根拠
Akero治療会社とその完全子会社であるAkero証券会社(“Akero”または“会社”)は、代謝機能障害関連脂肪性肝炎(“NASH/MASH”)を含む高度に満足されていない医療ニーズを有する重篤な代謝性疾患の患者のための代謝機能障害関連脂肪性肝炎(“NASH/MASH”)を含む変革性治療法の開発に取り組んでいる。NASH/MASH1種の深刻な代謝機能障害関連性脂肪変性肝疾患(“MASLD”)であり、その特徴は肝臓中の炎症と繊維化であり、肝硬変、肝不全、癌と死亡に発展できる。同社の主要な候補製品はefruxifermin(“EFX”)であり、それは線維芽細胞増殖因子21(“FGF 21”)の類似体であり、内因性に発現するホルモンであり、細胞を細胞圧力から保護し、体内脂肪、炭水化物、タンパク質の新陳代謝を調節することができる。同社はSynchronyという第3段階計画を開始しました最初の2段階は
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、臨床テストの完成と成功、競争相手の新技術革新の開発、政府規定の遵守、肝心な人員への依存とノウハウの保護、及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含む。規制部門が承認し、商業化する前に、EFXは広範な臨床試験を行う必要があるだろう。このような努力は大量の追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
陳述の基礎
添付されている簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成され、当社のすべての会社間の勘定と取引を除いた勘定を含む。当社の各期の簡明総合財務諸表に必要なすべての調整が反映されたことを公報した。
流動性
会計基準更新(“ASU”)2014-15号によると、開示エンティティの持続的経営企業としての能力の不確実性(小テーマ205-40)当社はいくつかの状況や事件(総合的考慮)があるかどうかを評価しており、当社が簡明総合財務諸表発行日から一年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱いています。
11
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
設立以来，同社の運営資金は主に
会社が資金を得ることができない場合、会社は研究開発計画の一部または全部の延期、減少または廃止、製品組合せの拡張、または商業化努力を余儀なくされ、これはその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、あるいは会社は運営を継続できない可能性がある。経営陣がこれらの計画を継続して実行しているにもかかわらず、会社が会社が受け入れられる条項で十分な資金を得ることに成功し、継続的な運営に資金を提供することは保証されていない。
2.主な会計政策の概要
監査されていない中期財務諸表
添付されていない審査簡明総合財務諸表は、当社が中期財務報告公認会計原則及びS-X法規第10-01条の要求に基づいて作成した。監査されていない簡明総合財務諸表は会社が監査した年度財務諸表と同じ基準で作成され、管理層はすべての調整を反映していると考えられ、その中には会社の2023年9月30日までの簡明総合貸借対照表、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書と全面損失表、2023年9月30日までの簡明総合株主権益(赤字)表と2023年9月30日までの9ヶ月の簡明総合現金流動表の公正報告書に必要な正常経常的調整のみが含まれている。これらの付記に開示されている2023年9月30日および2022年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月に関連する財務データおよびその他の情報は監査されていない。2023年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の業績は、2023年12月31日までの1年、任意の他の中期、または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。
予算の使用
公認会計原則に基づいて当社の簡明総合財務諸表を作成する際には、管理層は、報告期間内の資産と負債の報告金額、簡明総合財務諸表の日付、あるいは有資産と負債の開示、及び報告期間内に報告された費用金額に影響を与える推定と仮定を行わなければならない。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、研究開発費、株式ベースの報酬費用、株式承認負債、繰延税金資産推定値準備の確認が含まれているが、これらに限定されない。当社は過去の経験、既知の傾向、その他その当時の状況に属すると考えられる合理的な特定の市場要素あるいはその他の関連要素に基づいて推定します。継続的な基礎の上で、環境、事実、経験が変化した場合、管理層はその推定数を評価する。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。実際の結果は見積もりです。
12
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
現金と現金等価物
当社は購入時の原始満期日が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。現金等価物は主に通貨市場口座に投資される金額を含む。
短期·長期有価証券
同社は短期と長期の有価証券に投資し、主に通貨市場基金、商業手形、米国国債と会社の債務証券である。同社はそのポートフォリオと対象証券の信用格付けを評価し続けている。当社はその投資政策に基づいて投資を行い、購入日にトップ格付け機関の高格付けを受けた証券に投資する。当社はその短期と長期有価証券を売却可能証券に分類し、簡明総合貸借対照表の中で公正価値で短期と長期有価証券で報告し、関連未実現損益は簡明総合貸借対照表に計上された累積他の総合収益(損失)である。有価証券の償却コストは割増償却と満期割引の増加に基づいて調整し、簡明総合経営報告書と全面赤字の他の収入を計上する。公正価値が有価証券の超過コストより低い場合、当社は信用関連要素によるものか非信用関連要素によるものかを審査し、確定する。信用関連減値金額は簡明総合経営報告書及び全面赤字の他の収入から確認され、簡明総合貸借対照表の中で相応の信用損失準備を提案した。期待される信用損失の後続改善は、償却手当口座の金額として確認された。もし当社がこの証券を売却しようとしている場合、あるいは当社がその余剰コスト基準を回収する前にその証券を売却する必要がある可能性が高い場合、信用損失支出はログアウトされ、資産の剰余コストベースがその公正な価値を超える部分は簡明な総合経営報告書に計上される。信用損失は2023年9月30日と2022年12月31日までの期間では記録されていない。
制限現金
2022年12月31日まで、同社は単独の現金残高#ドルを維持する必要がある
信用リスクが集中する
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金、現金等価物、短期、長期有価証券が含まれる。同社は定期的に認可された金融機関で連邦保険限度額を超える預金を維持している。当社はその現金投資を高信用品質を有し、当該等の口座で何の損失も経験していないと考えている金融機関に入金し、商業銀行関係に関連する正常な信用リスクを超える異常な信用リスクに直面しているとは考えていない。2023年9月30日現在、会社のすべての現金、現金等価物、短期、長期投資は4つの認可された金融機関で保有されている 機構です。
13
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
同社がシリコンバレー銀行(SVB)で保有する現金預金は、2022年12月31日現在、政府の保険限度額を超えている。2023年3月10日、SVBはカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、連邦預金保険会社(FDIC)が係に任命された。当社はSVBに預けた預金で何の損失も受けていません。経営陣は、当社の大多数の預金は、当社が直接所有して第三者金融機関に預けるか、2023年3月10日以降に第三者金融機関に移転するか、重要な信用リスクに直面していないと考えている。2023年3月27日、SVBは第一公民銀行株式会社(First-Citizen BancShares，Inc.)によって買収された。当社は2023年9月30日現在、SVBやFirst-Citizenに重大な預金はなく、SVBやFirst-Citizenとの関係もない。
賃貸借証書
当社は、1つのスケジュールに確認された資産が含まれているかどうか、および当社が確認された資産を制御する権利があるかどうかを評価することにより、そのスケジュールが開始時にレンタルまたはレンタルを含むかどうかを決定する。使用権(“ROU”)資産代表会社がリース期間内に対象資産を使用する権利は、リース負債代表会社がリースにより発生したリース金を支払う義務を有する。レンタル負債はレンタル開始日にレンタル期間内の将来のレンタル支払いの現在値に基づいて確認します。純収益資産は、リース負債の計量に基づいており、レンタル開始前またはレンタル開始時の任意のレンタル支払い、受信されたレンタル報酬、および生成された初期直接コスト(場合に応じて)に基づいてさらに調整される。同社はその貸借対照表でレンタル期間が1年以下であることを確認しない賃貸を選択した。リース計量に計上された経営リースコストは直線法でレンタル期間内に確認されます。変動レンタルコストは営業費用として発生した費用を計上します。
当社は、当社の信用リスク及び賃貸期間推定の逓増借入金金利に基づいて、賃貸開始時に賃貸分類及び将来の賃貸支払いの現在値を決定します。リース契約に隠されている金利は歴史的には容易ではないため、当社は適切な逓増借款金利を用いてレンタルを測定しなければならない。逓増借款金利を推定するために、当社には現在格付け機関の信用格付けがないため、総合信用格付け分析を用いて当社に適した信用格付けを推定している。
研究開発コスト
研究·開発コストは発生時に費用を計上する。研究開発費用には、人事費用、株式補償費用、第三者許可費と外部コストが含まれ、コンサルタント、契約製造機関(“CMO”)と臨床研究機関(“CRO”)に薬品製造、非臨床研究と臨床試験に関連する費用、及び研究員補助金、患者スクリーニング、実験室仕事、臨床試験データベース管理、臨床試験材料管理と統計アセンブリと分析などの他の関連臨床試験費用が含まれる。将来の研究·開発活動のための商品またはサービスの払戻不可能な前払いが前払い費用として記録される。これらの金額は、貨物が関連サービスを提供するときに費用として確認されるか、または貨物がサービスを提供することが予期されなくなるまで確認される。
購入代行サービスに関する外貨取引損益は研究·開発費用の構成要素として計上されている。
許可された技術がまだ技術的可能性に達しておらず、他の選択がない場合、技術許可を得ることによるコストは、直ちに研究·開発費用に計上される未来の用途。
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
契約コストと計上項目を検討する
同社は、商品やサービスを提供するために、商業会社、研究者、他の人と様々な研究開発やその他の協定を締結している。これらのプロトコルは通常キャンセル可能であり，関連コストは発生時に研究や開発費用として記録される.同社は想定されている持続研究開発コストの計上項目を記録している。計算すべき負債の十分性を評価する際に、会社は、イベントの段階または完了状況、受信された請求書および契約コストを含む研究または臨床試験の進行状況を分析する。いずれの報告期間終了時の当計残高を決定する際には，重大な判断と見積もりを行う。実際の結果は会社の見積もりとは大きく違うかもしれない.
株に基づく報酬
当社はその株式補償計画から株報酬を付与しています(付記8参照)。当社は、付与された日の公正価値に基づいて、従業員および非従業員に付与されたすべての株式奨励を測定し、必要なサービス期間(通常は相応の奨励の獲得期間)内のこれらの奨励の補償費用を直線的に確認する。経営陣が業績条件を満たす可能性があると判断した場合、会社は加速帰属法を用いて業績条件を含む報酬の株式報酬支出を確認する。当社は発生した没収行為を計算します。制限株式単位の株式補償は、我々普通株の付与日の市場終値に基づいて計算されます。株式に基づく報酬費用は、必要なサービス期間内に直線的に確認され、通常は4年である。
各株式オプション付与の公正価値は、付与された日にブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用して推定され、このモデルは、予想される株価変動、オプションの予想期限、オプションの予想期限に近い期間の無リスク金利、および会社の期待配当収益率を含むいくつかの主観的仮定に基づく投入を必要とする。当社は2019年6月に上場しているため、公開市場で取引されている株式は、十分な会社特定の歴史と隠れた変動率情報が不足している。そこで、上場同業者の履歴変動率に基づいて予想株価変動率を推定し、自身の取引株価変動性に関する十分な履歴データを持つまで継続する予定である。当社の株式オプションの期待期限は、“簡略化”方法で決定され、“通常”オプション資格に適合する株を奨励するために使用されます。無リスク金利は、奨励付与時に発効した米国債収益率曲線を参考にして決定され、期間は奨励の予想期限にほぼ等しい。予想配当収益率は、会社が普通株に対して現金配当金を支払ったことがなく、予測可能な未来にいかなる現金配当金も支払われないという事実に基づいている。各普通株奨励の公正価値は、付与された日に会社普通株の同一日の公正価値から推定される。
従業員株式購入計画下の購入補償費用は、我々普通株が発売日に報告した終値から当該計画に規定された購入割引率を引いて推定された普通株の公正価値に基づいて確認される。
会社はその簡素化された総合経営報告書の中で株式による補償費用と全面損失を分類し，その方式は分類受賞者の賃金コストや受賞者のサービス支払い方式と同様であるすべて秘密にしています。
ローンに対処する
融資対応とは、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)と締結された日付が2022年6月15日の融資および担保協定(“融資協議”)であり、会社はこの合意を債務融資手配として入金している。利息支出は実金利法を採用してローン返済が予想される期間内に計上しなければならない。融資発行コストはすでに簡明総合貸借対照表に債務割引として入金されており、現在
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
ローン契約の有効期間内に実金利法で償却および入金して利息支出とする。当社は、融資協定にはいかなる埋め込みの特徴もなく、会計基準編纂(“ASC”)テーマ815に基づいて派生金融商品として分流と単独計算を行うことを求めていることを確認した派生ツールおよびヘッジ.
株式証負債
当社は融資合意に基づいて将来発行される引受権証を負債として入金することを予想し、Black-Scholes推定モデルを用いて公正価値で計量する。この等株式承認証は各予想資産負債表の日に再計量しなければならず、公正価値があれば、いかなる変動があれば総合経営報告書の簡素化に記録する必要がある。
総合損失
総合損失には，純損失と株主との取引や経済事件以外の取引や経済事件による株主権益(赤字)の他の変化がある。会社の総合損失には純損失および短期·長期有価証券の未実現損益変動が含まれる.
最近採用された会計公告
2023年9月30日まで、最近採用された会計基準は、会社の簡明総合財務諸表に大きな影響を与えていない。最近公布された会計基準はまだ採用されておらず、当社の簡明な総合財務諸表に大きな影響を与える。
3.公正価値計測
当社のいくつかの資産及び負債は公認会計原則に基づいて公正価値に基づいて記帳します。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値別に列挙された金融資産および負債は、公正価値レベルの以下の3つのレベルのうちの1つで分類および開示されなければならず、そのうちの最初の2つのレベルは可視とみなされ、最後のレベルは見えないとみなされる
16
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
以下は、2023年9月30日と2022年12月31日までの公正な価値で恒常的に計量されている金融資産と負債の概要である
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2023年9月30日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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株式証負債 |
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*総負債 |
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2022年12月31日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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*総資産 |
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株式証負債 |
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*総負債 |
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— |
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$ |
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— |
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$ |
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会社の債務、商業手形、アメリカ政府機関証券は、企業が活発な市場での類似証券の見積もりを用いて評価しており、これは公正価値レベルの第二レベルの測定基準である。
これらの資産と負債の短期的な性質により、会社の前払い費用と他の流動資産、売掛金、売掛金の帳簿価値はその公正価値に近い。2023年9月30日までの3カ月と9カ月間、および2022年12月31日までの12カ月間、1級、2級、3級の間には何の転移もなかった。
支払ローンはレベル3負債に分類される。2023年9月30日現在、ローン対応の帳簿価値はその公正価値に近い。当社は主要な仮定と資料(付記6参照)に基づいて、ブラック·スコアモデルを用いて株式証負債の公正価値を推定した。当社は確率評価を利用して余剰融資プロトコルが株式証の帰属を認識する可能性を推定し、発生確率を分配計算の公正価値よりも100%比較した。
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
4.有価証券
以下に2023年9月30日と2022年12月31日までの有価証券の概要を示す:
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2023年9月30日 |
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原価を償却する |
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未実現収益総額 |
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未実現損失総額 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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現金等価物 |
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短期有価証券 |
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長期有価証券 |
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2022年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現収益総額 |
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未実現損失総額 |
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信用損失 |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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現金等価物 |
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$ |
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短期有価証券 |
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$ |
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次の表は、2023年9月30日と2022年12月31日までの短期·長期有価証券の契約満期日を示しています。
|
2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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||||
1年以内に満期になる |
$ |
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$ |
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1年から5年後に期限が切れなければならない |
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— |
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*合計 |
$ |
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$ |
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
5.課税費用およびその他の流動負債
以下に2023年9月30日と2022年12月31日までの課税費用とその他の流動負債の概要を示す:
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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||||
外部研究開発費を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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従業員の報酬と福祉を計算する |
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法律と専門費用を計算する |
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短期賃貸負債その他 |
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$ |
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$ |
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6.融資および株式証明書の責任に対処する
2022年6月15日、当社はHerculesと融資協定を締結し、元金総額は$となった
この定期ローンは
融資協定には通常の決済費、違約事件、陳述、担保と契約が含まれており、会社に定期融資の未返済元金残高について最低現金残高を維持することを要求する財務契約が含まれている。融資協定に規定されている前払金は
取引完了後，会社はHerculesに株式承認証を発行し，会社の普通株の株式を購入し，額面は$とする
同社は2023年9月30日現在、融資協定のすべての契約を遵守している。
当社はASC 480-10によって確定しました。初回の前金は一ドルです
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
♪the the the当社もASC 815-10センチに基づいて、第一、二、三及び四回使用可能な追加定期ローン立て替え金は派生ツールの資格を満たしていないが、このような承諾に関連する価値は重要ではない。
成約後，同社はHerculesに株式承認証を発行して購入した
2023年3月10日、同社はまた1ドルを借り入れた
株式証負債価値は#ドルである
2023年9月30日までの現在の未返済ローンの将来の元金支払状況は以下の通り(千単位)
2023年(残余期間) |
$ |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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*元金の未償還総額 |
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期末料金です |
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*元金の総額および期末費用の未償還 |
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未償却割引と発行コスト |
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ローンに対応する--流動ローン |
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ローンに対応しています |
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* |
$ |
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同社は将来のマイルストーンを実現する確率仮説と以下の重要な仮定に基づくBlack-Scholesモデルを用いて、2023年9月30日までの株式証負債の公正価値を推定した
|
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2023年9月30日まで |
|||
予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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% |
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無リスク金利 |
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% |
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期待配当収益率 |
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% |
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
7.株主権益(損失)
普通株
2023年9月30日と2022年12月31日から、改訂·再記載された会社登録証明書発行会社
2019年6月24日、会社は初公募株を完成し、当時会社は発行した
2020年7月10日，会社は後続公開を完了し，当時会社は発行した
2021年5月18日、会社はモルガン大通証券有限責任会社と販売協定を締結することにより、S-3表登録説明書と付属の募集説明書を提出し、市場のATM施設を活性化し、会社が発行した普通株に関連した。販売契約の条項によると、会社は普通株を発行·販売することができ、総価格は最高$に達する
2022年6月15日、当社は証券購入契約を締結し、売却した
2022年9月19日、会社は後続公開を完了し、当時会社は発行した
当社は2023年5月16日、数社の引受業者の代表としてJefferies LLC(“Jefferies”)と引受契約(“引受契約”)を締結し、これにより、当社は発行及び販売に同意した
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
根拠は会社が米国証券取引委員会に提出した有効なS−3 ASR用紙の棚登録説明書と関連する目論見書に基づいて補編する。今回の発行は2023年5月16日に終了した同社は純収益#ドルを受け取った
2023年9月30日と2022年12月31日までに
予約発行された普通株式は以下のとおりである
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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2018年株式オプションと付与計画下の未償還オプション |
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2019年株式オプションとインセンティブ計画下の未償還オプション |
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2019年株式オプションとインセンティブ計画に基づいて発行される制限株式単位 |
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融資契約に係る普通株の引受権証を購入する |
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将来の贈与に利用可能なオプション |
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後日付与できる引受権証 |
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現金自動支払機計画に使える普通株 |
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2019年従業員株購入計画 |
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非指定優先株
会社の4回目の改訂と再記載の会社登録証明書認可会社が最も多く発行している
融資協定に関する権利証
融資契約の締結に関連して、当社はHerculesに株式承認証を発行し、当社の普通株式を購入する。株式承認証で購入可能な株式金額は超えない
8.株ベースの報酬
2018年株式オプションおよび贈与計画
会社の2018年度株式オプション及び付与計画(“2018計画”)は、会社は会社従業員、取締役及びコンサルタントに奨励的株式オプション又は非制限株式オプション、制限株式奨励及びその他の株式ベースの奨励を付与することができると規定している。2018年計画は取締役会によって管理されるか、または取締役会が自ら決定して取締役会委員会が管理する。行使価格、帰属、その他の制限は、取締役会またはその委員会(許可された場合)によって適宜決定される。
2018年計画によると発行可能な普通株式総数は
22
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
残り2018年計画に基づいて入手可能な株式が譲渡され、2019年計画に基づいて発行可能となります。2018年度計画下の未償還奨励関連普通株株式は、没収され、抹消され、行使または決済奨励時に差し押さえられ、使用価格または源泉徴収を満たすために差し押さえられ、帰属前に当社が再買収し、未発行株式の場合に満足、満期、またはその他の方法で終了する(行使を除く)場合は、2019年計画下で発行可能な普通株式に追加される。
2019年株式オプションとインセンティブ計画
2019年は2019年5月に会社取締役会で採択され、2019年6月に会社株主が承認する予定です。2019年は2019年6月18日に発効する予定で、当日に会社の2018年計画に代わっています。2019年には、取締役会または取締役会報酬委員会が、会社役員、従業員、役員、または他の重要人物(コンサルタントを含む)への株式インセンティブ奨励を可能にする予定です。2019年の計画によると発行のための予備予約株式数は
2019年は取締役会が管理するか、または取締役会が自ら決定して取締役会委員会が管理する予定です。行権価格、帰属及びその他の制限は取締役会又はその委員会が適宜決定するが、株式オプションの1株当たりの行権価格は下回ってはならない
2019年の計画満了、終了、引き渡し、またはキャンセルによると、まだ完全に行使されていない株は、将来の奨励に利用できる。
2019年従業員株購入計画
“2019年従業員株購入計画”(以下、“2019年従業員持株計画”)は2019年5月に会社取締役会で採択され、2019年6月に会社株主が承認した。2019年ESPPは2019年6月18日に施行されます
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
株式オプション推定値
会社が従業員、取締役、コンサルタントに付与する株式オプションの付与日の公正価値を決定するための仮定は、加重平均に基づいて提案されている
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||||||||||
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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加重平均無リスク金利 |
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% |
|
|
|
% |
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% |
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% |
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期待配当収益率 |
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% |
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|
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% |
|
|
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% |
|
|
|
% |
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株式オプション
次の表は、2022年12月31日以来の株式オプション活動をまとめたものである
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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平均値 |
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平均値 |
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骨材 |
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トレーニングをする |
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残り |
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固有の |
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番号をつける |
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単価 |
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契約書 |
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価値がある |
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||||
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選択肢の数 |
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共有 |
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期限(年) |
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(000's) |
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未済残高、2022年12月31日 |
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$ |
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$ |
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||||
付与したオプション |
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$ |
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行使のオプション |
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( |
) |
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$ |
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オプションはキャンセルされました |
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— |
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未返済残高、2023年9月30日 |
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$ |
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$ |
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||||
2023年9月30日に帰属と予想されています |
|
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$ |
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$ |
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||||
行使できます、2023年9月30日 |
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$ |
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|
$ |
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||||
株式オプションの内的価値総額は、会社普通株公正価値よりも低い価格を行使する株式オプションの行権価格と会社普通株公正価値との差額として計算される。
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月以内に、すでに付与された1株当たりの株式購入権の加重平均授受日の公正価値は$である
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
2019年計画に基づいて付与された業績帰属条件を有する報酬
2021年12月に会社は
限定株単位
2019年には制限株式単位(“RSU”)の付与を許可する予定です。一般に、RSUは4年間の帰属期限を有し、帰属期間中に等しい四半期分割方式で帰属する。2022年12月に会社は
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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平均値 |
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平均値 |
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骨材 |
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授与日 |
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残り |
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固有の |
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潜在的な |
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公正価値 |
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契約書 |
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価値がある |
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株 |
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|
共有 |
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期限(年) |
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|
(000's) |
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未済残高、2022年12月31日 |
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$ |
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$ |
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||||
授与する |
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$ |
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既得 |
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( |
) |
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$ |
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キャンセルまたは没収 |
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— |
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$ |
— |
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未返済残高、2023年9月30日 |
|
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$ |
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|
$ |
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||||
2023年9月30日および2022年9月30日までの3ヶ月以内に、付与されたRSU 1株当たりの加重平均公正価値は$である
株に基づく報酬
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内の会社の株式報酬支出をまとめています
|
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
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2022 |
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||||||||
研究開発費に分類されます |
|
$ |
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|
|
$ |
|
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|
$ |
|
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$ |
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一般費用と行政費用に分類されます |
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株式に基づく報酬総支出 |
|
$ |
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$ |
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|
|
$ |
|
|
|
$ |
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|
||||
25
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
2023年9月30日現在、未帰属株式オプションとRSUに関する未確認報酬コスト総額は$
9.安進許可プロトコル
2018年6月に当社は安進社(“安進”)とライセンス契約(“安進合意”)を締結し，これにより当社はNASH/MASHやその他の重篤な代謝性疾患を治療する薬剤としてFGF 21を商業開発，製造，使用および流通するために長期効果FGF 21類似体に関するいくつかの特許および知的財産権の独占許可を付与した。安進協定は同社に特許製品の独占的なグローバル権利を提供し、EFXをカバーする再許可を第三者に付与する権利がある。
これらの権利の交換として、同社は#ドルを前払いした
安進協定によると，その会社は2019年第3四半期に記念碑的支払い$を支払いました
“安進協定”によると、会社は、特許製品の年間純売上高の低いから高いまでの等級別ライセンス使用料を安進に支払う義務があり、その特許製品の各国での初の商業販売から、(I)当該特許製品に関連する最後の有効な特許主張が当該国で満了するまで、(Ii)当該国で規制排他性を失い、(Iii)当該特許製品が当該国で初めて商業販売された10年後に満了する。特許権使用料は“安進協定”に規定されている特定の条件の下で減少することができる。
同社は、ライセンス製品の使用をサポートするために必要な臨床研究または他のテストを含む、ライセンス製品のすべての開発、製造および商業活動、およびコストを完全に担当しています。当社は特許権の提出、起訴、メンテナンスに関する費用も担当しています。
“安進協定”は、すべての国/地域のすべての許可製品の印税期限が満了するまで有効である。安進協定は、一方が少なくとも90日の通知の下で終了することができ、他方の重大な違約行為が90日以内に治癒せず、他方の破産または倒産により終了する場合、会社が許可された特許に疑問を提起した場合、直ちに安進によって終了することができる。当社も90日間の書面通知を出した後、安進協定で定義された科学、技術、監督管理或いは商業問題などの適宜な理由で安進協定を終了することができる。
同社は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に
10.所得税
同社は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に
26
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
期限が切れるこのようなプロジェクトから利益を達成するための不確実性。会社の設立以来のすべての経営赤字はアメリカで生まれました。
2022年8月16日、2022年の“インフレ低減法案”(略称“アイルランド共和軍”)が法律に署名した。アイルランド共和軍には、新しい代替最低税の実施、株式買い戻しへの消費税の徴収、エネルギーと気候イニシアチブへの重大な税金インセンティブ、その他の条項が含まれている。当社は金利協議での準備を評価しており、このような準備は当社の簡明な総合財務諸表に大きな影響を与えないと予想されています。
2022年から2017年の減税·雇用法案は、発生した期間に研究開発費を差し引くオプションを廃止し、IRC第174条に基づいて5年または15年以内に償却することを要求している。議会は償却要求を今後数年の立法に延期することを検討しているが、償却要求が廃止されたり、他の方法で修正される保証はない。
一般的に、2015年1月1日以降に開始される納税年度は、カリフォルニア州の法律が2015年1月1日からIRCに該当する。カリフォルニアは減税·雇用法案(2017年12月22日公布の公法115-97)がIRCに対して行った連邦変化を遵守していない。IRC 174を背景に、カリフォルニア州は、納税者が直ちに研究開発コストを支出すること、または5年の回復期内に研究開発支出を資本化し、償却することを許可する。そのため、研究開発資本化の新しい要求は国家所得税条項に実質的な影響を与えない。
11.1株当たり純損失
普通株主は1株当たりの基本と償却純損失を以下のように計算する
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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会社の潜在的希薄化証券は、株式オプション、株式承認証、非帰属制限性株式単位を含み、1株当たり純損失の計算から除外されており、これは1株当たり純損失を減少させるからである。したがって，基本1株当たり純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである。期間の希釈後の1株当たり純損失を計算する場合、同社は、期間末に発行された金額に応じて以下の潜在的な普通株を含まない。これらの株式を計上すると、逆希釈効果が生じるからである
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9月30日までの3ヶ月と9ヶ月は |
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2023 |
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普通株購入オプション |
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未帰属限定株式単位 |
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後日付与できる引受権証 |
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
12.支払いの引受および事項
レンタルを経営する
2020年2月に当社は1つの項目を作成した
28
カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
2023年9月30日現在、会社の経営賃貸負債満期日は以下の通り
2023年(残り) |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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将来の最低賃貸支払い総額 |
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計上された利息を差し引く |
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リース負債現在価値を経営する |
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2023年9月30日現在、リース総負債は$
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で、経営リース費用の構成は以下の通りです
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2023 |
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2022 |
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レンタル料： |
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運営分類説明書： |
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リースコストを経営する |
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短期賃貸コスト |
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リース総コストを経営する |
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賃貸負債を計上して計量した金額を計上するための現金 |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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研究と製造その他の約束は
同社はすでに契約研究機関や契約製造機関と協定を締結し，その非臨床研究や臨床試験に関するサービスを提供し，臨床開発材料を製造している。2023年9月30日現在、会社はこれらの合意の下でキャンセルできない購入とその他の約束があり、総額は$です
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カタログ表
Akero治療会社
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
賠償協定
通常の業務過程において、会社は、このような合意または第三者に違反する知的財産侵害クレームによる損失を含むが、これらに限定されない異なる範囲および条項の賠償をサプライヤー、レンタル者、業務パートナー、および他の当事者に提供することができる。また、当社は取締役会メンバー及び行政者と合意を締結し、取締役又は行政者としての身分又はサービスとして生じる可能性のあるいくつかの法的責任について補償を行うことを当社に要求している。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。当社はこれまで、当該等の賠償により重大なコストを発生させていません。同社は現在、どのような賠償要求があるかを知らず、2023年9月30日の簡明総合財務諸表に当該などの債務に関する負債を計上すべきでもない。
法律手続き
当社はいかなる訴訟の側でもなく、いかなる訴訟責任のための応急準備金も設けていない。報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社はこのような法律訴訟に関連する費用が発生した場合に支出します。
13.後続のイベント
同社は2023年11月13日までの後続事件を評価しており、この日はこれらの簡素化合併財務諸表の発表日であるこの評価によると、確認または開示が必要な後続イベントは、2023年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の財務諸表で発生していないことが決定された。
30
カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の議論は、本Form 10-Q四半期報告書に掲載されている他の場所、および2022年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に含まれる監査財務諸表および関連付記について、我々の財務諸表および付記と共に読むべきである。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告書の他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む、当社の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。“前向きな陳述に関する特別な説明”を参照されたい。多くの要素、本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙された要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。
概要
われわれは臨床段階の会社であり，医療ニーズを高度に満たしていない重篤な代謝性疾患患者のための代謝機能障害関連脂肪性肝炎(NASH/MASH)を含めた変革的治療法の開発に取り組んでおり，何の承認も得られていない疾患である。NASH/MASHは重篤な代謝機能障害関連脂肪変性肝疾患(MASLD)であり，肝臓における炎症と線維化が肝硬変，肝不全，癌，死亡に進展することを特徴とする。著者らの主要な候補製品efruxifermin(“EFX”)は線維芽細胞増殖因子21(“FGF 21”)の類似体であり、FGF 21は内因性に発現するホルモンであり、細胞ストレスを防止し、体内脂肪、炭水化物とタンパク質の新陳代謝を調節することができる。生検で確認されたNASH/MASH患者における線維化消退の統計的有意応答率とNASHによる代償性肝硬変患者に認められた線維化消退の積極的な傾向から，生検で確認されたNASH/MASH患者とNASH/MASHにより生検により確認された代償性肝硬変患者ではNASH消退の統計的有意応答率と，多くの他の非侵襲的終点での複数の臨床試験での結果のほぼ一致から，EFXはNASH/MASHを治療する重要な薬剤となる可能性があると信じられている。Synchronyと呼ばれる多試験第3段階計画が開始され、2つの試験が2023年9月にスクリーニングを開始する。
EFXを評価する5つの無作為，二重盲検，プラセボ対照臨床試験の結果が報告されており，これまでに報告されているすべての試験のうち，NASH/MASHおよび/またはT 2 Dを有する成人患者385名がEFX治療を受け，96週間にわたる評価を行っている。また50名の健康な過体重ボランティアがEFX治療を受け，第一段階生物比較研究の一部とした。
2022年第3四半期に肝硬変前NASH/MASH(F 2−F 3)線維化患者に対する96週間の2 b期調和研究の24週目の結果を報告した。24週間後、50 mgと28 mg EFX投与群の原発と二次組織学的終点はすべて統計学的有意差があった。NASHを悪化させることなく少なくとも1段階の線維化改善の主要な終点では，50ミリグラム群(41%)および28ミリグラム群(39%)の応答率はプラセボ(20%)の約2倍であった。また，50ミリグラムEFX治療を受けた患者のうち，76%の患者と28 mgの治療を受けた患者の47%が線維化を悪化させることなくNASH緩和を実現しており，応答率はプラセボ率15%の約3倍から5倍であることを意味している。50 mgと28 mg投与群の応答率はそれぞれ41%と29%であり，総合終点は線維化とNASH消退の少なくとも1段階の改善であり，これは約5%プラセボ率の6~8倍であった。両EFX投与群では非侵襲的線維化マーカー，肝臓脂肪，肝酵素，リポ蛋白，血糖コントロールにおいても有意な改善が認められ，50 mg投与群では体重の有意な減少が認められた。EFX群の中で，最もよく見られる有害事象は胃腸であり，主に軽度重篤である。これらの結果はEFXをNASH/MASH領域で頭角化させたと信じている。
2023年第4四半期に生検で確認されたNASH/MASH(F 4，Child−Pugh A級)代償性肝硬変患者あるいはNASH/MASHに続発する隠源性肝硬変患者と推定された96週間の2 b期対称性研究の36週目の結果を報告した。36週で肝線維化改善の主な終点は統計学的有意差に達しなかったが，EFX 28 mgと50ミリグラムを服用した群では，それぞれ22%と24%の患者が少なくとも1段階の肝線維化改善を経験し，NASHは進行しなかったが，プラセボを服用した患者では14%であった。また，各群でEFX治療を受けた患者の4%が3段階または2段階の線維化改善(すなわち，代償性肝硬変(F 4)からF 1またはF 2)を経験していた
31
カタログ表
NASHは進行したが，プラセボ群では0%であった。36週で28 mgと50 mgのEFX治療を受けた患者ではそれぞれ67%と60%に著明なNASH消失率が認められたが，プラセボ群では26%であった。対面比較検討は行われていないが，これらの応答率はこれまでに報告されているこの患者群におけるNASHソリューションの最高レベルである。2つのEFX群は肝損傷と繊維化の非侵襲性マーカー、インシュリン増感とリポ蛋白質においても統計的に著しい改善があった。また，EFXは全体的に耐性が良好であることが報告されている。
対称性研究は、EFXが既存のGLP-1受容体アゴニストと共に肝炎前NASH/MASH(F 1-F 3線維化)および2型糖尿病患者に添加されたときに、プラセボと比較したEFXの安全性および耐性を評価するCohort Dと呼ばれる拡張行列を含む。2023年6月、同社は、EFX 50 mg連合GLP-1治療を受けた患者が12週目に統計的に有意な65%の肝臓脂肪の相対的減少を達成し、GLP-1治療のみが相対的に10%減少したことを含むD群の陽性結果を報告し、EFX連合GLP-1治療を受けた患者の88%が12週目に肝臓脂肪が正常に回復し、GLP-1単独治療を受けた患者の10%と比較して統計的に有意差があった。EFXはD列では全体的な耐性が良好であり，EFX(N=21)群とプラセボ群(N=10)の結果は類似しており，全体耐性はわれわれのバランスと調和研究で観察されたものと類似していることが報告されている。
FDAはNASH/MASHを治療するためのEFXの迅速チャネル指定と突破的治療指定を許可したが、EMAはすでに優先薬物(“Prime”)指定を授与した。Fast TrackとPrime計画は将来性のある研究薬物開発に対する監督管理支持を強化することを目的としており、これらの薬物の早期臨床データは高度に満足されていない医療需要を満たす可能性があることを表明した。FDAの画期的な治療法指定は、深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患或いは状況の治療の開発と審査を加速することを目的としており、初歩的な臨床証拠がこの薬物が1つ以上の臨床の重要な終点で既存の治療方法より実質的に改善されている可能性があることを示している時。これらの計画のメリットは、より頻繁な監督管理相互作用、全体発展計画と監督管理戦略の指導を強化し、マーケティング許可(MA)申請の評価を加速することを含む可能性がある。
NASH/MASHおよび/またはT 2 D患者の5つの独立した臨床試験のデータ支持の下で，EFXは天然FGF 21活動を複製する独自の能力を有していると信じられている。したがって，承認されればEFXは高度に分化し重要なFGF 21類似体となる可能性があり，NASH/MASHを治療する単一療法となることが期待されると信じている。NASH/MASHは複雑な疾患であり，その発症機序の各段階で関与することを含む理想的な治療法である。EFXは単一治療においてNASH/MASH発症のすべての段階を解決する可能性が信じられている：線維化を逆転させ，脂肪性肝炎を解決し，全身健康な新陳代謝の回復に役立つ。EFXは他の療法と併用できる可能性があり，ある亜群ではより大きな効果が潜在的に生じ，特にNASH/MASHやT 2 D患者の大部分ではGLP−1療法を受けて体重やT 2 Dをコントロールすることが予想されると考えられる。
Synchronyと呼ばれる多試験第3段階プロジェクトは、2023年9月にスクリーニングを開始した。計画の第三段階計画には、同期組織学試験、同期実世界試験、同期結果試験の3つの試験がある。2023年12月に第1陣の患者を同期組織学と同時実世界に組み込む予定である。Synchrony Organologyは生検により肝硬変前NASH/MASH患者に対する28 mgと50 mg用量のEFXの治療効果を評価し、これらの患者の繊維化程度はレベル2或いはレベル3(F 2-F 3)である。主な終点は1期線維化の改善とNASHの緩解である。Synchrony Real-Worldは非侵襲的診断のNASH/MASHあるいはMASLD患者におけるEFXの安全性と耐性を評価する。Synchrony OrganologyおよびSynchrony Real-Worldの各重要な二次終点は、線維化バイオマーカーおよび他の確立された非侵襲的終点の変化を含むであろう。A型，第2段階終了会議要求は2023年10月にFDAに提出され，2 b段階対称性研究36週目の結果を審査する.今回のB型会議期間中にFDAと協議した後，最終的に同期計画における第3段階3臨床試験の設計，同期結果を決定したい。現在、代償性肝硬変群におけるEFXの有効性と安全性を評価するために、監督機関とさらなる対話を計画しており、その主要な終点は臨床結果であり、評価された組織学的終点の患者列はSynchrony Real-World研究の結果と一緒に提出され、発売許可を得る可能性がある。規制当局からの36週目の対称結果に関するフィードバックは、同期計画の計画設計またはリーダーおよび/または時間を変化させる可能性がある。
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カタログ表
我々は2017年1月に登録設立し，我々の会社，業務計画，調達資本，EFXの許可権，EFXの研究開発活動，我々の知的財産権の組合せを構築し，パイプライン拡張機会を探索し，これらの業務に一般的かつ行政的支援を提供するためのほとんどの努力を投入した。これまでは、ファイザー社が2020、2022、2023年に行った2500万ドルの株式投資を含む、償還可能な転換可能な優先株の売却、2019年6月のわが普通株の初公開、および株式発行で普通株を売却することで資金を調達してきた。私たちはまたHerculesが提供した定期融資から2500万ドルを借りた。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、EFXの成功開発と最終商業化、および任意の未来の候補製品に大きく依存するだろう。2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ9660万ドルと8900万ドルだった。2022年12月31日と2021年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.12億ドルと1.08億ドルだった。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は5.189億ドルです。
少なくとも今後数年以内に，後期臨床開発によるEFXの推進に伴い，より多くの候補製品を開発し，規制機関に臨床開発を完了した候補製品の承認を求め，巨額の費用を発生させ続けると予想される。また、任意の候補製品のマーケティング承認を得られれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。
私たちはまた許可内や他の候補製品の取得に関連した費用を発生させる可能性がある。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、他社との協力や他の戦略取引が含まれている可能性がある株式、債務融資、または他の資本源を売却することで、当社の運営に資金を提供する予定です。私たちは必要に応じて追加資金を優遇条項で調達したり、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少、またはキャンセルしなければならないかもしれないし、潜在的なライセンス内または買収を延期しなければならないかもしれない。
製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
2023年9月30日現在、私たちは現金、現金等価物、短期、長期有価証券6.13億ドルを持っている。結論的に、私たちはこれが2026年まで私たちの現在の運営計画に資金を提供するのに十分だと信じている。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
私たちは設立以来何の収入も生まれていませんし、近い将来に製品販売から何の収入も生まれたくありません。もしあれば。EFXまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の開発努力が成功し、市場の承認を得た場合、または第三者と協力または許可合意に達した場合、私たちは将来的に製品販売またはそのような協力または許可協定の支払い組み合わせから収入を得ることができるかもしれない。
運営費
研究開発費
研究と開発費用には，主にEFXの開発に関するコストと，発見計画とは無関係な費用がある。私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。これらの費用には
33
カタログ表
私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品やサービスのための前金は前払い費用として記録されています。これらの金額は、貨物が関連サービスを提供するときに費用として確認されるか、または貨物がサービスを提供することが予期されなくなるまで確認される。
EFXのような臨床開発後期段階にある候補製品は，通常臨床開発早期段階の製品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。近い将来，我々が計画している臨床開発活動により，我々の研究·開発費用が大幅に増加することを予想している。現在、我々はEFXと任意の未来候補製品の臨床開発を完成するために必要な努力の性質、タイミングとコストを正確に推定或いは知ることができない。
以下の要因により，われわれの臨床開発コストは大きく異なる可能性がある
候補製品の開発成功と商業化は大きな不確実性を持っている。これは、製品開発や商業化に関連する多くのリスクや不確定要因があるためである
34
カタログ表
我々の候補製品開発に関するこれらの変数のいずれの結果の変化も，それらの開発に関連するコストと時間を著しく変化させる可能性がある.私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、財務、会社と業務発展及び行政機能者の賃金と関連費用を含む。一般および行政費用には、特許および会社事務に関連する法律費用、会計、監査、税務および行政相談サービスの専門費用、保険料、行政出張費用、マーケティング費用およびその他の経営費用も含まれる。
私たちは、EFXの発展と私たちの持続的な研究活動を支援するために従業員を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的かつ行政費用が増加すると予想している。また、より多くの会計、監査、法律、税収、規制、コンプライアンス、および役員と役員の保険コスト、および取引所上場と米国証券取引委員会の要求に関連する投資家や広報費用が発生することを予想しています。
利子支出
利息支出は主に私たちとHerculesの定期ローンの利息支出を含む。
35
カタログ表
その他の収入
他の収入は主に私たちの現金、現金等価物、そして短期と長期有価証券から得られる利息収入を含む。
行動の結果
2023年9月30日までおよび2022年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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3か月まで |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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変更率 |
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(百分率を除いて千単位) |
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運営費用： |
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研究開発 |
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$ |
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38,634 |
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$ |
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25,087 |
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$ |
|
13,547 |
|
|
|
54 |
|
% |
一般と行政 |
|
|
|
7,981 |
|
|
|
|
11,004 |
|
|
|
|
(3,023 |
) |
|
|
(27 |
) |
% |
総運営費 |
|
|
|
46,615 |
|
|
|
|
36,091 |
|
|
|
|
10,524 |
|
|
|
29 |
|
% |
運営損失 |
|
|
|
(46,615 |
) |
|
|
|
(36,091 |
) |
|
|
|
(10,524 |
) |
|
|
29 |
|
% |
利子支出 |
|
|
|
(888 |
) |
|
|
|
(324 |
) |
|
|
|
(564 |
) |
|
|
174 |
|
% |
その他の収入、純額 |
|
|
|
7,844 |
|
|
|
|
873 |
|
|
|
|
6,971 |
|
|
|
799 |
|
% |
純損失 |
|
$ |
|
(39,659 |
) |
|
$ |
|
(35,542 |
) |
|
$ |
|
(4,117 |
) |
|
|
12 |
|
% |
研究開発費
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月以内に発生した研究開発費をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
|
|||||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|
||||||||||||||||
研究開発費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
直接外国為替取引計画支出 |
|
$ |
|
32,943 |
|
|
$ |
|
18,873 |
|
|
$ |
|
14,070 |
|
|
|
75 |
|
% |
人事その他研究開発に関する費用 |
|
|
|
5,691 |
|
|
|
|
6,214 |
|
|
|
|
(523 |
) |
|
|
(8 |
) |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
|
38,634 |
|
|
$ |
|
25,087 |
|
|
$ |
|
13,547 |
|
|
|
54 |
|
% |
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、研究開発費はそれぞれ3860万ドルと2510万ドルで、1350万ドル増加した。我々のEFX計画の直接コストは1410万ドル増加したが，これは主にEFXの第三者契約製造費用が780万ドル増加し，我々が行っている調和·対称臨床試験に関するCRO費用が700万ドル増加したが，他の研究·開発コストの70万ドル減少によって相殺された。人員や他の研究·開発費が50万ドル減少したのは、従業員の増加による賃金と賃金に関する費用が170万ドル増加したが、株式報酬が220万ドル減少したことが影響を相殺したためである。近い将来，我々が計画している製造や臨床開発活動により，我々の研究·開発費用が大幅に増加することを予想している。
一般と行政費用
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ800万ドルと1100万ドルで300万ドル減少し、主な原因は給料、賃金に関する第三者相談費用が70万ドル増加したが、株式給与は380万ドル減少したからだ。
36
カタログ表
利子支出
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の利息支出はそれぞれ90万ドルと30万ドルで、Hercules定期融資に関する利息支出は60万ドル増加した。
その他の収入、純額
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、純その他の収入はそれぞれ780万ドルと90万ドルで、700万ドル増加したが、これは主に私たちのポートフォリオの利息収入が690万ドル増加したためだ。
2023年9月30日までと2022年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
|
|
9か月で終わる |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
|
|||||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|
|
|
|
|||||||||||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
$ |
|
88,406 |
|
|
$ |
|
66,964 |
|
|
$ |
|
21,442 |
|
|
|
32 |
|
% |
一般と行政 |
|
|
|
22,591 |
|
|
|
|
22,772 |
|
|
|
|
(181 |
) |
|
|
(1 |
) |
% |
総運営費 |
|
|
|
110,997 |
|
|
|
|
89,736 |
|
|
|
|
21,261 |
|
|
|
24 |
|
% |
運営損失 |
|
|
|
(110,997 |
) |
|
|
|
(89,736 |
) |
|
|
|
(21,261 |
) |
|
|
24 |
|
% |
利子支出 |
|
|
|
(2,202 |
) |
|
|
|
(377 |
) |
|
|
|
(1,825 |
) |
|
|
484 |
|
% |
その他の収入、純額 |
|
|
|
16,626 |
|
|
|
|
1,139 |
|
|
|
|
15,487 |
|
|
|
1,360 |
|
% |
純損失 |
|
$ |
|
(96,573 |
) |
|
$ |
|
(88,974 |
) |
|
$ |
|
(7,599 |
) |
|
|
9 |
|
% |
研究開発費
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間に発生した研究開発費をまとめています
|
|
9か月で終わる |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
$Change |
|
|
変更率 |
|
|
|||||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|
||||||||||||||||
研究開発費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
直接外国為替取引計画支出 |
|
$ |
|
72,931 |
|
|
$ |
|
54,110 |
|
|
$ |
|
18,821 |
|
|
|
35 |
|
% |
人事その他研究開発に関する費用 |
|
|
|
15,475 |
|
|
|
|
12,854 |
|
|
|
|
2,621 |
|
|
|
20 |
|
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
|
88,406 |
|
|
$ |
|
66,964 |
|
|
$ |
|
21,442 |
|
|
|
32 |
|
% |
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費はそれぞれ8840万ドルと6700万ドルで、2140万ドル増加した。我々のEFX計画の直接コストは1880万ドル増加したが，これは主に我々が行っている調和と対称臨床試験に関連するCRO費用の1030万ドルの増加と，EFXの第三者契約製造費の930万ドルの増加によるものであるが，他の研究·開発費の80万ドルの減少によって相殺されている。人事やその他の研究開発費が260万ドル増加したのは、従業員の増加による賃金と賃金に関する費用が390万ドル増加したが、株式報酬が130万ドル減少してこの増加を相殺したためだ。近い将来，我々が計画している製造や臨床開発活動により，我々の研究·開発費用が大幅に増加することを予想している。
一般と行政費用
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ2260万ドルと2280万ドルで、20万ドル減少し、主な原因は120万ドルです
37
カタログ表
従業員の増加や第三者相談やその他の費用の増加により110万ドル増加し、賃金や賃金に関する費用が増加したが、株式報酬が250万ドル減少したため相殺された。
利子支出
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の利息支出はそれぞれ220万ドルと40万ドルだった。利息支出は主にHerculesの定期融資と関連がある。
その他の収入、純額
2023年と2022年9月30日までの9ヶ月間、純他の収入はそれぞれ1660万ドルと110万ドルで1550万ドル増加したが、これは主に私たちのポートフォリオの利息収入が1560万ドル増加したためだ。
流動資金と資本資源
私たちが設立してから2023年9月30日まで、私たちは重大な運営赤字が発生した。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内に製品販売から収入を得ないと予想しています。2023年9月30日現在、私たちの運営資金は、主に私たちの償還可能な転換可能優先株の売却、2019年6月の私たちの普通株の初公開、および2020年7月と2022年9月の普通株の後続公開発行の収益から来ています。2022年6月、ファイザー社の株式投資から2500万ドル、Herculesが提供した定期融資から1000万ドルを獲得した。2023年3月10日、また力神から1500万ドルを借りた。2023年4月と5月、私たちはATM発行で1億274億ドルの毛収入を得て、引受の登録直接発行で2.2億ドルの普通株販売毛収入を得た。私たちが設立してから2023年9月30日まで、これらの資金源と他の資金源は合計10.402億ドルの総収益を提供している。2023年9月30日現在、私たちは現金、現金等価物、短期、長期有価証券6.13億ドルを持っている。私たちの現金資源は主に流動通貨市場口座、アメリカ国債と機関証券、商業手形、社債に投資します。
次の表は、示す期間のキャッシュフローをまとめたものである
|
|
9か月で終わる |
|
|||||||
|
|
九月三十日 |
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
|
(96,740 |
) |
|
$ |
|
(67,009 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
|
(236,409 |
) |
|
|
|
37,620 |
|
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
|
352,814 |
|
|
|
|
252,909 |
|
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
|
$ |
|
19,665 |
|
|
$ |
|
223,520 |
|
経営活動のキャッシュフロー
2023年9月30日までの9ヶ月間、経営活動で使用された現金は9670万ドルで、9660万ドルの純損失を含み、1040万ドルの非現金費用(1540万ドルの株式給与支出を含む)によって相殺され、私たちの運営資産と負債の変化は1060万ドル減少した。営業資産と負債の変化は，主に前金の時間と我々のCMOとCROへの継続的な臨床試験と製造活動の時間によるものである。
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金は6700万ドルで、8900万ドルの純損失を含み、1920万ドルの株式報酬支出、230万ドルの運営資産と負債の変化を含む1970万ドルの非現金費用で相殺された。営業資産と負債の変化は，主に前金の時間と我々のCMOとCROへの継続的な臨床試験と製造活動の時間によるものである。
38
カタログ表
投資活動によるキャッシュフロー
2023年9月30日までの9ヶ月間、投資活動で使用された現金は2.364億ドルで、購入と満期の短期·長期有価証券から来た。
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した現金は3760万ドルで、短期有価証券からの満期日となった。
融資活動によるキャッシュフロー
融資活動が提供する現金は2023年9月30日までの9カ月間で、Herculesが提供する定期融資1500万ドル、ATM発行の純収益1億238億ドル、登録直接発行の純収益2.11億ドル、株式オプション行使の収益280万ドルを含む3億528億ドル。
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金は2兆529億ドルで、2.162億ドルの後続公開発行収益(引受割引)、ファイザー社が登録した直接普通株発行による株式投資2500万ドル、Herculesが提供する定期融資1000万ドル、株式オプションの行使と発行従業員の株式購入計画株の240万ドルの収益を含む。
負債の説明
Herculesとの融資と保証協定によると、私たちは2500万ドルの未返済借金を持っている。2023年12月15日までに、私たちは自分で1，000万ドルを借りることを決定することができる。いくつかの臨床開発マイルストーンが登場した後、私たちは追加的な2000万ドルを得るかもしれない。しかも、Herculesは4500万ドルまでの追加資金を私たちに提供することを単独で決定するかもしれない。このローンでの借金は2024年7月1日まで月ごとに利息で返済するだけで、ある条件で延期を選択することができます。利子付期間のみの後、2027年1月1日のローン満期日まで、元金プラス利息を月等額で支払います。未返済借入金は(I)7.65%と(Ii)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が報じた最優遇金利プラス3.65%の両者の中で大きい者が利息を計上した。
資金需要
私たちの資本の主な用途は、研究開発サービス、報酬と関連費用、そして一般管理費用であると予想されています。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。また、初公募が終了して以来、上場企業の運営に関する追加コストが発生し続けると予想されている。私たちは私たちが行っている活動に関連した費用が大幅に増加すると予想する。私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
39
カタログ表
私たちが規制部門の承認を得たら、EFXの臨床開発を完成させ、EFXを商業化し、ライセンス内や他の候補製品の買収を求める追加資金が必要になると予想される。EFXや他の候補製品に対する規制機関の承認を得た場合、製品製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することが予想され、EFXを商業化するか否かに依存する。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、および第三者のマーケティング、流通、または許可手配との組み合わせで、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定には、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する制限的な契約が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルすることを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
契約義務その他の約束
2023年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の間、本四半期報告10-Q表の第1部分脚注6に記載されているHercules Capital，Inc.に定期融資を提供する以外に、私たちの契約義務および約束は、2022年度10-K表年報第2部第7項で開示された財務状況および経営結果の議論および分析で開示された契約義務および承諾と実質的な変化がなく、調達手配の変更を取り消すことができない。
2023年9月30日現在、購入キャンセルやその他の手配は2240万ドルに増加できないが、2022年12月31日現在で880万ドルとなっている。1，360万ドル増加した主な理由は，我々の臨床試験活動の増加と拡大を支援する購入義務が1，380万ドル増加したが，カリフォルニア州サンフランシスコ南部のオフィススペースの運営リース義務が20万ドル減少したためである。
重要な会計政策と試算
私たちの財務状況と経営結果の検討と分析は私たちの財務諸表に基づいており、私たちはアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。我々の財務諸表および関連開示を作成する際には、報告書に影響を与える資産、負債、収入、コストおよび費用、および関連開示金額の推定、仮説および判断を行う必要がある。我々のキー会計政策は、2023年3月17日に米国証券取引委員会に提出された2022年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に“経営陣の財務状況と運営結果の検討と分析--キー会計政策と重大な判断と推定”というタイトルで記述されている。我々のキー会計政策は，2023年9月30日現在，2022年12月31日現在のForm 10−K年度報告で検討されている政策と実質的に変化していない。
40
カタログ表
最近の会計声明
当社の業務に適用される最新の会計声明の説明については、本四半期報告のForm 10-Qの第1項“未監査簡明総合財務諸表付記”の未監査簡明総合財務諸表付記2を参照されたい。
41
カタログ表
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
金利リスク
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2023年9月30日現在、私たちは6.13億ドルの現金、現金等価物、短期、長期有価証券を持っており、主に通貨市場基金と米国国債が支持する投資級証券からなる。
私たちの投資活動の主な目標は資本を保存し、私たちの運営に資金を提供することだ。私たちはまた大きなリスクを負うことなく投資から最大の収益を得ることを求めている。我々の目標を達成するために、我々の取締役会が承認した投資政策に基づいて、様々な高信用品質と短期·長期証券へのポートフォリオを維持する。私たちの投資は金利リスクの影響を受けており、市場金利が上昇すれば、私たちの投資は値下がりする可能性がある。
また、同社には金利引き上げの影響を受けた変動金利定期融資がある。上記のいずれの期間も金利が10%相対的に変動すると仮定すると、我々の簡明な総合財務諸表に大きな影響を与えない。
外貨リスク
私たちの取引の大部分はドルで行われています。しかし、私たちはドル以外の通貨で価格を計算しているいくつかの取引を持っていて、主にユーロとポンドなので、私たちは為替リスクの影響を受けています。他の通貨価値に対するドルの変動は、主に限られた数の製造活動に関連する報告書の費用、資産、および負債金額に影響を及ぼす。私たちの業務に適用される外貨為替レートの仮定変化の10%の影響は、2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の歴史簡明総合財務諸表に実質的な影響を与えません。
インフレリスク
これまで，インフレが我々の業務，財務状況や運営結果に実質的な影響を与えているとは考えていなかったにもかかわらず，臨床試験を行うコスト，製造，供給コスト，合格者の誘致と保留のための労働コスト，その他の運営コストの影響により，近い将来いくつかの影響を経験する可能性がある(特にインフレ率が上昇し続ける場合)。インフレコストは私たちの業務、財務状況、そして運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。
42
カタログ表
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
改正された1934年証券取引法(“取引法”)第13 a-15(B)条の要求によると、我々の経営陣は、我々のCEO(我々の最高経営責任者)と我々の主要財務官(我々の最高財務官)の監督の下で、2023年9月30日現在の開示制御及び手続(取引法下の規則13 a-15(E)及び15 d-15(E)で定義されている)の設計及び運用の有効性を評価している。開示制御および手順は、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集計および報告され、これらの情報が蓄積され、開示を要求する決定を直ちに行うために、我々の経営陣に蓄積され、我々の経営者に伝達されることを目的としているが、開示制御およびプログラムは含まれているが、これらの情報は、直ちに開示を要求する決定を下すために、我々の経営陣に伝達される。どのような制御やプログラムも，設計や操作がどんなに良好であっても，予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできないが，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-利得関係を評価する際にその判断を運用しなければならない.
この評価に基づき、我々の最高経営責任者と最高財務責任者は、2023年9月30日末までに、私たちの開示統制と手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2023年9月30日までの3ヶ月または9ヶ月の間、財務報告の内部統制(“外国為替法案”第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生しなかった。
制御措置の有効性の固有の制限
すべての制御システムには、意思決定過程における判断がエラーになる可能性があること、簡単なエラーまたはエラーが故障を引き起こす可能性がある現実を含む固有の限界がある。また、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または制御の管理によって、制御を回避することができる。このような制限のため、財務報告書の内部統制は重大な誤報をタイムリーに防止したり発見できない可能性がある。しかし、このような固有の制限は財務報告手続きの既知の特徴だ。したがって、(除去ではないにもかかわらず)このリスクを低減するために、プロセス中に保障措置を設計することが可能である。
43
カタログ表
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは時々知的財産権、商業、雇用、および他の正常な業務過程で発生した問題を含む訴訟、請求、調査、および法的手続きに関連するかもしれない。このような訴訟の結果は正確には予測できませんが、2023年9月30日現在、財務状況、運営実績、キャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすと予想される法的訴訟には参加していません。
第1 A項。リスク要因です
会社と我々の業務を評価する際には、本四半期報告書10-Q表と、米国証券取引委員会に提出された他の文書に記載されている他の情報に加えて、以下のリスク要因を慎重に考慮しなければならない。私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。もし実際に以下のいかなるリスクと不確定要素が発生すれば、私たちの業務、将来性、財務状況、経営業績とキャッシュフローはすべて重大な不利な影響を受ける可能性がある。以下に述べるリスクは詳細ではなく、会社が直面している唯一のリスクでもない。新しいリスク要素は時々出現する可能性があり、いかなる要素或いは要素の組み合わせが私たちの業務、将来性、財務状況、運営結果或いはキャッシュフローに与える影響を予測できない。
我々の候補製品の臨床開発と製造に関するリスク
臨床開発に関するリスク
臨床試験で患者を募集·保留することは高価で時間のかかる過程であり，われわれがコントロールできない様々な要因によりより困難あるいは実現できなくなる可能性があり，NASH/MASH患者の識別の困難，臨床試験におけるこのような患者の募集の激しい競争，感染症や公衆衛生危機の発生に関連する患者や研究者の制限を含む。
患者が臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功のキーポイントである。私たちは、進行中の2 b期の調和または対称研究の長期フォローアップ部分を成功的に完成させるのに十分な数の患者を維持することができず、登録において遅延に遭遇する可能性があり、あるいは私たちが計画している第3期の同時研究または任意の他の未来の臨床試験において十分な数の患者を募集または保持することができないかもしれない。特に，NASH/MASHの診断固有の困難や，臨床試験におけるNASH/MASH患者の募集の激しい競争により，必要な患者の募集を遅延させて臨床試験を速やかに完了させるか，まったくない可能性がある。また，1つまたは複数の研究におけるNASH/MASH薬の発売承認は3期臨床試験の登録に悪影響を及ぼす可能性がある。
一般的に患者登録に影響を与える可能性がある要因は、
44
カタログ表
さらに、私たちの将来の任意の臨床試験において任意の重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、患者を我々の臨床試験に参加させることがより困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退する可能性があり、または1つまたは複数の候補製品の試験または開発を完全に放棄することが要求される可能性がある。臨床試験に十分な数の患者を募集することができず、重大な遅延を招く可能性があり、私たちのコストを増加させ、わが社に悪影響を与えます。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも前に、あるいは私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
バイオテクノロジー産業の競争は激しく、迅速で重大な技術変革の影響を受けている。私たちの競争相手は多国籍製薬会社、専門バイオテクノロジー会社、そして大学と他の研究機関を含む。アスリコン/医学免疫会社、ブリンガー·インゲルハイム社、衛材会社、礼来社、グラクソ·スミスクライン社、ジョンソン、メルク社、ノボノルド社/S、ファイザー、ロー氏ホールディングス社と武田製薬有限会社、Alnylam製薬会社、Altimmune社、安進社、矢印製薬会社、ボストン製薬会社、Cirius治療会社、CohBar社、89 Bio、D&D製薬会社など、多くの製薬会社が知られている。Galectin治療会社，Galmed製薬有限会社，GIlead Science社，Hanmi製薬社，HighTide治療社，Invenva Pharma SA，Ionis製薬会社，Madrigal製薬会社，MediciNova社，北海製薬会社，Regeneron製薬会社，Poxel SA，Sagimet Bioscences，Inc.，Terns製薬会社，Viking治療会社がNASH/MASHに対する薬剤を開発または販売している可能性がある。NASH/MASHなどの重篤な代謝性疾患の治療を求める製品や療法の開発を求める会社数も増加する可能性がある。私たちの多くの競争相手は私たちより多くの財力、技術、人力、その他の資源を持っていて、技術をリードする製品を開発、製造、販売することができるかもしれません。そのほか、多くの競争相手は新しい薬品の非臨床研究と人体臨床試験を行い、人類治療製品の監督管理許可を得る面で著者らより多くの経験を持っている。したがって、私たちの競争相手は良質な製品に対するFDAの承認を得ることに成功するかもしれない。また、多くの競争相手はより高い知名度とより広い協力関係を持っている。
規模が小さく初期段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。
私たちの競争相手は、私たちよりも早く規制機関のその製品の承認を得ることができ、あるいは特許保護または他の知的財産権を得る可能性があり、これは、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を開発または商業化する能力を制限する。私たちの競争相手はまた、私たちの製品よりも効果的で、便利で、より広く使用され、より低コストの薬物を開発することができ、あるいはより良い安全性を持っているかもしれません。これらの競争相手は、彼らの製品を製造し、マーケティングする上で、私たちよりも成功するかもしれません。これは私たちが収入を作る能力に悪影響を及ぼすだろう。私たちの競争相手はまた合格した科学、管理と商業人員を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
我々が計画した候補製品臨床試験の開始または完了の失敗または遅延、または不明確または負の結果は、私たちのコスト増加を招く可能性があり、収入を創出し、業務を継続する能力を遅延、阻止、または制限する可能性がある。
調和研究または対称性研究の長期後続部分が達成されるかどうか、または第3段階同期計画または任意の未来の臨床試験が予定通りに登録または完了されるかどうかは分からない。臨床試験の開始および完了は、様々な理由で延期または阻止される可能性があるからである
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臨床試験も中期結果の不明確或いは負のため延期或いは終了される可能性がある。さらに、我々、FDAまたは同様の外国の監督機関、IRBsが臨床研究を監視する場所のIRBs、関連する臨床研究を監視するデータ、および安全監視委員会(DSMB)または他の規制機関が臨床研究を一時停止または終了する可能性がある
非臨床的および臨床的開発に成功できない場合は、私たちの追加コストを招いたり、収入を創出する能力を弱める可能性があります。さらに、私たちが第3段階同期計画で使用する予定の医薬製品-デバイスの組み合わせのような候補製品を変更する場合、私たちが修正された候補製品と早期バージョンとの比較可能性をブリッジまたは証明するために、追加の非臨床研究または臨床試験を行う必要があるかもしれません。これは、現在の候補製品および任意の未来の候補製品に対する臨床開発計画またはマーケティング承認を延期する可能性があります。臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することもできますし、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
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臨床開発は不確実であり，我々はEFXや任意の将来の候補製品の臨床試験に遅延が生じる可能性があり，規制の承認をタイムリーに得たり，これらの計画を商業化する能力に悪影響を与え，我々の業務に悪影響を及ぼすであろう。
私たちは私たちが予想した時間内にEFXを開発し続けることができるか、または任意の未来の候補製品にINDまたは同様の申請を提出することができるかどうかを確認することができない。著者らの開発計画を継続し、最終的に商業化を実現するために、著者らは追加の臨床前研究と臨床試験を行い、そして監督管理要求を満たす必要があるかもしれない。著者らは著者らの臨床前試験と研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が著者らが提出した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは著者らの臨床前研究と臨床試験の結果が提案された方案によって任意の未来の臨床試験を開始できるかどうかを予測することもできない。
私たちは依存して第三者に依存して臨床試験を続けるつもりだ。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限内に規制要求を完了または遵守できなかった場合、規制部門の任意の潜在的候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができない可能性がある。
独立調査者を含む第三者に依存して継続し，大学，医療機関，CRO，戦略パートナー，他機関との合意に基づいて臨床試験を行う。CROや試験地と予算や契約を交渉せざるを得ないことが予想され，我々の開発スケジュールが遅延し，コストが増加する可能性がある。
われわれの臨床試験では，われわれは第三者に強く依存しているため，われわれの臨床研究者のコントロールは限られており，彼らの日常活動への可視性も限られており，承認された臨床計画を遵守している場合も含まれている。しかし、私たちの第三者への依存は私たちの規制責任を免除することはできず、私たちは私たちのすべての実験が適用された議定書、法律、規制要件、そして科学的基準に基づいて行われることを確実にする責任がある。我々およびこれらの第三者は、FDAおよび同様の外国規制機関が臨床開発において候補製品に対して実行する法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守することを要求されている。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験地点の定期検査によりこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の非臨床研究または臨床試験を行うことができる。検査後，監督機関がわれわれの臨床試験がGCP要求に適合しているかどうかを確認することはできない。また，われわれの臨床試験は現在の良好な生産規範(“cGMP”)に基づいて生産が要求されている製品を用いて行わなければならず，大量の患者が必要となる可能性がある。私たちの失敗またはこれらの第三者がこれらの適用された法規を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集することは、規制承認過程を遅らせる臨床試験を繰り返す必要があるかもしれない。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
我々の臨床試験を行う第三者は我々の従業員ではなく，これらの第三者との合意によって得られる可能性のある救済措置を除いて，我々が行っている非臨床·臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限前に完了した場合、もし彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案や規制要求または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは私たちの候補製品の開発をタイムリーまたは根本的に達成できず、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
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もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の人との任意の関係が終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちはCROとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないという保証はない。
CROがその契約責任または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された期限内に達成できなかった場合、または我々の臨床方案、法規要件または他の理由(臨床サイトまたは研究者を含む)を遵守できなかったため、彼らが得た臨床データの品質または正確性に影響を与える場合、私たちの臨床試験は延長、遅延または終了される可能性があり、私たちは規制部門の私たちの候補製品の承認または商業化に成功することができないかもしれない。したがって、私たちの運営結果と候補製品の商業見通しが損なわれ、私たちのコストが大幅に増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が著しく遅延する可能性がある。
私たちの候補製品製造に関するリスク
私たちは多くの製造リスクに直面して、どんなリスクも私たちのコストを大幅に増加させ、臨床計画を延期し、候補製品の供給を制限する可能性があります。
我々はすでに第三者メーカーのベーリンガー-インゲルハイムとEFX薬物物質(活性薬物成分(“原料薬”)を生産する契約を締結し、他の第三者メーカーVetter Pharma International GmbHまたはVetterと契約を締結し、第3段階研究のためのDP-Device組み合わせを含むEFX薬物製品(“DP”)を生産した。GMP条件下で原料薬とDP−装置の組み合わせの製造に成功しており、両装置とも第3段階の臨床使用のために発表されている。私たちは適切な時にそれぞれブリンガー、インゲルハイム、ヴィットと新しい商業供給協定を締結する予定です。第3段階臨床研究では、2 b段階研究で使用された凍結液体ではなく、原料薬製造のための製剤が修正されており、凍結乾燥DPを製造することができる。この変化はDPの長期薬物安定性を向上させ，潜在的な商業展示として適している。1つの薬物および臨床研究計画は、第3段階研究で使用されたDP-DeviceプレゼンテーションはPh 2 bのデモに相当することを示している。
私たちの候補製品の製造過程は複雑で、厳格な規制を受けて、いくつかのリスクの影響を受けています
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EFXの製造には，先進的な製造技術の開発や過程での制御を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。これらの製品のメーカーは生産中に困難に遭遇することがあり、特に早期臨床試験のための製造プロセスから重要な臨床試験と商業発売に必要な検証と合格したプロセスに拡大する過程である。これらの問題は目標生産コストと生産量を達成できなかったこと、製品発表規格を達成できなかったこと、製品の安定性、品質保証システムの故障、オペレータのミスと合格者の不足、及び厳格に実行された連邦、州と外国法規を遵守することを含む。私たちは未来に私たちの候補製品や未来の候補製品の製造に関連するいかなる製品品質問題も起こらないことを保証できません。
私たちは今のところ、臨床試験や商業化のための原料薬、完成品薬や輸送設備を購入または建設する施設や内部能力を購入または建設するつもりはありません。これは、私たちの製品製造過程で避けられない偏差を迅速に修復し、市販が許可されれば、十分な量の原料薬および/またはDP-Deviceの組み合わせを生産するために、私たちの契約製造パートナーの善意に依存していることが大きい。われわれの契約製造パートナーに臨床試験材料を供給するいかなる遅延または中断も、臨床試験の完了を延期し、臨床試験計画の維持に関連するコストを増加させ、遅延した時間帯に応じて、追加費用で新しい臨床試験を開始するか、または臨床試験を完全に終了することを要求する。
第3段階同期計画において評価されている新しい商業用途のための凍結乾燥EFX DP装置組合せ製品。双腔プレフィルドシリンジはVetterによって製造された。CGMPに適合するバッチが発表され、第3段階同期計画のために出荷された。FDAは、APIおよびDP−Deviceの組み合わせをカバーするINDアプリケーションの対応するCMCモジュールを検討した。
我々は第三者とEFXとEFX用輸送装置を製造する契約を締結し，将来の臨床試験やEFXの商業化および任意の将来の製品候補で継続することを期待している。このような第三者への依存は、十分な数のEFX、またはEFXのための送達装置、または任意の将来の候補製品または薬物、またはそのような供給が許容可能なコストで私たちに提供できないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性がある。
私たちには何の生産施設もありません。我々は現在、第三者製造業者によるEFXの生産、EFXのための送達デバイス、または非臨床および臨床試験のための任意の将来の候補製品、および市場によって承認された任意の候補製品の商業的供給に依存し続けると予想されている。第三者メーカーに依存することは、私たち自身が候補製品を作るのではなく、私たちを違うリスクに直面させるかもしれない。もし私たちの第三者製造業者に何か問題が発生した場合、私たちは任意の他の第三者製造業者といかなる合意を確立したり、許容可能な条項でそうすることができないかもしれない。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
第三者メーカーは、米国以外のcGMP法規や同様の規制要件を遵守できない可能性がある。我々の候補生物設備組合せ製品の場合、第三者製造業者は、FDA薬品cGMP法規の適用条項、FDA品質システム法規(“QSR”)に具現化された設備cGMP要件、または米国以外の類似した法規要件を含む、バイオプラント組合せ製品に適用されるcGMP法規要件を遵守できない可能性がある。私たちまたは第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の押収またはリコール、候補製品または薬品の押収またはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁を受ける可能性があり、いずれも私たちの薬品供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
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私たちと契約したCMOがその義務を履行できなかった場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは能力や資源がない、あるいは異なるCMOと合意することができないかもしれませんが、私たちは合理的な条項でそれをすることができないかもしれません。いずれの場合も，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術的スキルは、元のCMO固有または独自のものである可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、またはそのようなスキルを全く譲渡できない可能性があります。また，我々が何らかの理由でCMOの交換を要求された場合，新たなCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設やプログラムを保持していることを確認するように要求される.我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、FDAまたは他の規制機関に以前に提出された仕様またはそれによって承認された仕様に従って、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また，CMOはこのCMOが独立して持つ我々の候補製品の製造に関する技術を持つことができる.これは、私たちのこれらのCMOへの依存を増加させるか、または別のCMOが私たちの候補製品を生産するために、これらのCMOからライセンスを取得することを要求するだろう。また，我々の候補製品を供給するCMOについては，メーカーの変化は通常製造プロセスやプロセスの変化に関連しており，臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの臨床供給との接続研究が求められる可能性がある。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。私たちが開発する可能性のあるどんな薬物も他の候補製品や製品と生産施設を競争する可能性がある。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績失敗も、臨床開発やマーケティング承認を延期する可能性がある。私たちは現在、大量の薬物物質の余分な供給や私たちの薬物製品-送達デバイスの組み合わせの製造に関する手配を持っていない。もし私たちの現在の契約メーカーのいずれかが合意通りに履行できなければ、私たちはそのメーカーの交換を要求されるかもしれない。代替製造業者が、私たちの医薬物質または医薬製品-送達装置の組み合わせまたは任意の未来の候補製品を生産することができる可能性があると信じているにもかかわらず、任意のそのような代替製品を決定および同定する際に、追加のコストおよび遅延が生じる可能性がある。
我々は、EFXまたは任意の将来の候補製品または薬物の生産における将来の他者への依存が、私たちの将来の利益率および任意のタイムリーかつ競争力のある上場承認された薬物商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があることを現在および期待している。
私たちの候補製品の製造は複雑で、生産中に困難に直面する可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者がそのような困難に遭遇したり、厳格に実行された規制基準に達しなかったりすれば、私たちは臨床試験や患者に候補製品や製品を提供する能力が(承認された場合)延期または停止される可能性があり、または商業的に実行可能なコスト構造を維持できないかもしれない。
私たちの候補製品を製造することに関連するプロセスは、予備充填、双腔注射器が私たちの候補製品を展示することを含み、すべて複雑で、高価で、厳格に規制され、多重リスクの影響を受ける。また，候補製品の開発に伴い，非臨床研究から後期臨床試験の承認と商業化，製造方法など開発計画の様々な面で，プロセスや結果の最適化に努める過程で変更することが一般的である。これらの変化はこれらの予想される目標を達成できない可能性があるが、これらの変化のいずれも私たちの候補製品の表現を異なり、計画中の臨床試験あるいは他の未来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。
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さらに、我々が開発可能などの製品の製造プロセスも、FDAおよび他の同様の外国規制機関の承認手続きおよび継続的な監視を受ける必要があり、例えば、cGMPの遵守、適用される製品追跡および追跡要求、および適用されるQSRを含む、すべての適用可能なFDAおよび外国規制機関の要求を満たすことができるメーカーと契約を締結する必要がある。私たちまたは私たちの第三者メーカーがFDAや他の規制機関が受け入れ可能な規格に適合した製品を確実に生産できない場合、私たちはこのような製品を商業化するために必要な承認を得ることができないか、または維持することができないかもしれません。私たちの任意の候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちの契約メーカーがFDAまたは他の規制機関が許容できる規格に従って承認された製品を生産することができ、製品が発売される可能性のある要求を満たすのに十分な数の製品を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はない。これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、非臨床或いは臨床試験の接続或いは比較性、或いは1つ以上の臨床試験の重複を要求し、臨床研究コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える。
私たちのビジネス、産業、知的財産権に関するリスク
業務発展に関わるリスク
私たちはEFXの成功に大きく依存しており、それは私たちの唯一の候補品だ。
私たちは現在商業販売が許可されていない製品で、決して適切な製品を開発できないかもしれません。私たちは今後数年、私たちの努力と支出の大部分がEFXに力を入れることを予想して、これは私たちの現在の唯一の候補品です。そのため、私たちの業務は現在、EFXの成功開発、監督管理許可と商業化に大きく依存している。私たちが規制部門の承認を得ても、私たちはEFXが規制部門の承認や商業化に成功するかどうかを決定することはできない。もし私たちがEFXの開発を停止することを要求された場合、あるいはEFXが監督部門の承認を得なかったり、重大な市場承認を得られなかった場合、もしあれば、私たちの収益性の実現は何年も延期されるだろう。
EFXの研究、テスト、製造、安全性、有効性、ラベル、承認、販売、マーケティングと流通は現在と将来、FDAと外国の監督管理機関の全面的な監督管理を受ける。もしEFXがアメリカ、ヨーロッパ、日本または他の管轄区域で規制機関の許可を得られなかった場合、私たちはこれらの管轄区でEFXの商業化とマーケティングを行うことができないだろう。
バランス研究に先立ち，EFXの臨床開発は安進社(“安進”)がT 2 D患者で行った。われわれはT 2 D患者では臨床試験に関するEFX開発を何も行っておらず，われわれは適応案，法律，法規，科学基準に基づいてこのような研究と開発を行い，我々がEFX許可を得る前に行ったすべての非臨床研究と臨床試験の結果を正確に報告し，これらの研究と試験のデータを正確に収集·解釈している。上記のいずれの状況も発生しなければ，我々の予想するEFX開発時間や開発コストが増加する可能性がある.
FDAおよび外国規制機関によるEFXの承認に成功したとしても、任意の承認には、EFXが承認された治療の疾患段階の制限、および特定の年齢群、警告、予防措置または禁忌症の制限を含む使用に関連する重大な制限が含まれる可能性がある。また、規制機関のEFXの承認を得ても、商業化を実現し、商業的に実行可能な価格設定構造を構築し、第三者支払者から保険と十分な補償を受ける必要があり、政府医療計画を含む商業インフラや協力者との関係を開発する必要がある。もし私たちまたは未来のパートナーがEFXを商業化することに成功しなければ、私たちは私たちの業務を継続するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。
我々は、NASH/MASHを治療するためのEFXの開発に専念するなど、特定の候補治療または適応を追求するために限られたリソースをかけ続けているが、より有利であるか、より成功する可能性のある治療候補または適応を利用できない可能性がある。
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カタログ表
我々の広範な研究と開発努力はNASH/MASHの治療のためのEFXに集中している。したがって、私たちはすでに、将来的に他の候補治療薬を探す機会を放棄または延期するかもしれないし、その後、より大きな商業的潜在力を有する他の適応が証明される機会を遅らせるかもしれない。著者らはEFXの未来の臨床試験の成功に高度に依存し、その結果はまだ確定していない。EFXは私たちの最初で唯一の治療薬候補であるため、もしそれが安全性、有効性、供給或いは製造問題、開発遅延、監督或いは商業化の問題、あるいは他の問題に遭遇すれば、私たちのプラットフォームの価値は大幅に縮小する可能性があり、私たちの開発計画は削減される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。われわれの現在と将来の研究開発計画およびNASH/MASH治療のためのEFXへの支出は，いかなる商業的に可能な候補治療案も生じない可能性がある。
任意の理由で、私たちは、任意の理由で、私たちの1つまたは複数の発見計画または臨床前または臨床候補治療計画が、その計画または候補治療計画にリソースを割り当てることを保証するのに十分な潜在力がないことを決定するかもしれない。したがって、私たちは、潜在的な候補治療レジメンを開発しないか、または私たちの1つまたは複数の発見計画または臨床前または臨床候補治療レジメンを一時停止、剥奪または終了することを選択することができる。私たちが大量のリソースを投入した計画または候補治療レジメンを一時停止、剥奪または終了することは、すべての投資リターンを提供できない計画にリソースを費やし、既存または将来のレジメンまたは候補治療レジメンを含む、これらのリソースを潜在的に効果的な用途に割り当てる機会を逃す可能性があることを意味する。
もし私たちが他の候補製品の開発と商業化に成功できなければ、私たちの業務と将来の見通しが損なわれる可能性があり、私たちの業務は私たちの候補製品を開発して商業化する際に直面するいかなる問題の影響を受けやすいだろう。
著者らの候補製品と任意の未来の候補製品は厳格な臨床試験と監督管理の許可を経なければならず、非臨床研究或いは早期臨床試験の成功は未来の臨床試験の結果を代表しないかもしれない。EFXと任意の未来の候補製品は、厳格かつ広範な臨床試験、ならびにFDAと他の司法管轄区の類似規制機関によって実施される広範な監督許可手続きを受ける。承認過程は一般的に長くて高価で、承認は決して確定されなかった。会社として、私たちの臨床試験における唯一の経験は、私たちが達成したバランス研究であり、私たちが行っている調和研究は、24週目の結果と、私たちが行っている対称性研究を報告しており、36週目の結果を報告しており、規制部門の承認を得るために必要な臨床試験はまだ完了していません。第一選択地点で臨床試験を行うことができない可能性があり，臨床研究者を募集し，十分な数の参加者を募集したり，速やかに臨床試験を開始したり成功したりすることがあれば。我々が予想する臨床試験は、我々のSynchrony 3期試験を含み、そのうちの2つは2023年9月にスクリーニングを開始し、私たちの潜在的な製品が有効、安全、または有効であることを証明するのに十分ではないかもしれない。
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非臨床研究と早期臨床試験の成功は、今後の臨床試験が同じ結果を生むことを保証することができず、あるいは候補製品の有効性と安全性を証明するのに十分なデータを提供する。また，臨床試験の設計はその結果が製品の承認を支持するかどうかを決定することができるが，臨床試験設計における欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。NASH/MASH療法の規制承認を支援するための臨床試験を設計·実行することはできないかもしれない。また，臨床試験を行っている薬物や製品の失敗率が高い。事実，製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し，非臨床研究や早期臨床試験においても奮い立つ結果を得ている。同様に，非臨床研究の結果は臨床試験の成功を予測できない可能性がある。また、非臨床と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受け、これは規制部門の承認を延期、制限、あるいは阻止する可能性がある。また、我々の製品開発中の規制政策の変化を含む、多くの要因による規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。また，我々はEFXを示すあらかじめ充填された双腔シリンジを開発しており，FDAは生体機器組合せ製品と考えられており，EFXのためのBLAはいずれもFDAの薬物とデバイスセンターが承認前に審査·調整を行う必要がある。どのような遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに否定的な影響を及ぼす可能性がある。私たちは時々私たちの臨床試験の一時的な“第一線”あるいは初歩的なデータを公表するかもしれない。著者らが完成する可能性のある臨床試験の初歩的または中期データは、患者登録の継続およびより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データはまだ監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちの業務および財務の将来性を深刻に損なう可能性があります。
また，EFXが他に開発されているNASH/MASH候補薬と比較した潜在的な臨床的および治療的利益に関するいくつかの仮定は，対面からの臨床前研究や臨床試験の結果ではない交差試験の比較に基づいている。これらの所見は信頼できる比較分析を反映しておらず，研究案，条件や患者群の違いにより誤導性の類似や違いが示唆される可能性があり，EFXが他に開発されているNASH/MASH治療の候補品と比較した相対的治療効果や他の利点の信頼できる予測指標ではない可能性がある。
我々はEFXを開発し，将来の候補製品を開発し，他の療法と組み合わせて使用する可能性があり，追加のリスクに直面するであろう。
私たちは、EFXおよび将来の候補製品を開発するために、1つまたは複数の承認された療法を組み合わせるかもしれない。他の既存の療法と組み合わせて使用するために開発された任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDAまたは米国以外の同様の規制機関が、私たちの候補製品と組み合わせて使用される治療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の療法が安全性、有効性、製造、または供給問題に生じる可能性があるリスクに直面するであろう。これは私たち自身の製品が市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないことをもたらすかもしれない。
我々はまた、FDAまたは米国以外の同様の規制機関の承認を得ていない1つまたは複数の他の療法と組み合わせて、EFXまたは任意の他の将来の候補製品を評価することができる。我々は、最終的に市販されていないこのような未承認療法と組み合わせたEFXまたは私たちが開発した任意の候補製品をマーケティングして販売することができない。FDAまたは米国以外の同様の規制機関がこれらの他の薬剤を承認しない場合、またはそれらの承認を撤回するか、またはEFXまたは我々が開発した任意の他の候補製品に関連して評価する薬剤を選択した場合、安全性、有効性、製造または供給の問題が発生した場合、EFXまたは我々が開発した任意の他の候補製品を獲得または販売することができない可能性がある。
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もし私たちがEFXおよび任意の未来の候補製品の承認を得て開発、開発、監督部門の承認を得ず、それを商業化しなければ、業務を拡大し、戦略目標を達成する能力は損なわれるだろう。
われわれはわれわれの資源の大部分を持続的な非臨床·臨床試験に利用し，NASH/MASH患者の治療にEFXを承認することを計画しているが，われわれの戦略のもう1つの重要な要因は一連の製品の発見，開発，商業化である。我々はより多くのパイプラインプロジェクトを決定·潜在的に開発することでこの目標を実現することを求めているが，我々の資源は限られており，我々の既存の資源は主に非臨床や臨床試験に用いられており，NASH/MASH患者の治療のためのEFXの規制承認を求めている。新たな候補製品を開発または獲得するために戦略的協力を探ることもできるが、このような関係を構築することは成功しないかもしれない。EFXは私たちが臨床開発段階にある唯一の候補製品だ。候補製品を決定する研究計画は、最終的に任意の候補製品が決定されたか否かにかかわらず、大量の技術、財政、人的資源を必要とする。我々の研究計画は当初、潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、多くの原因で臨床開発のための候補製品を生成できなかった
私たちのライセンスや第三者に関連するリスク
私たちの外国為替取引許可協定によると、私たちは多額のお金を支払う必要があるかもしれない。
我々と安進の許可プロトコルにより，EFXのグローバル独占経営権を獲得し，安進プロトコルと呼ぶ.安進協定によると、許可証の代償として、私たちは安進に500万ドルを前払いし、2018年6月に私たちのAシリーズ優先株融資が初歩的に終了した時に安進に2，653，333株Aシリーズ転換可能優先株を発行し、その後2018年11月にAシリーズ優先株融資の第2回終了時に3，205，128株Aシリーズ転換可能優先株を発行した。2019年7月2日，我々はEFXバランス研究における1人目の患者の投与量を発表し，安進合意による250万ドルのマイルストーン義務を招いた。ライセンスの追加的な考慮としては，3期臨床試験における1人目の患者への投与に関する750万ドル，マーケティング承認に関する最高3000万ドル，指定されたビジネスマイルストーンを実現した後の合計7500万ドルのマイルストーン支払いが必要である。ライセンス製品の第一次商業販売から、ライセンス製品の年間純売上高に低から上位までの等級別印税を支払う義務があります。マイルストーンや他の非特許使用料義務が満期になれば、私たちの義務を履行するのに十分な資金がないかもしれませんが、これは私たちの業務運営や財務状況に大きな悪影響を与えます。
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カタログ表
我々が安進のEFXに関する許可プロトコルに違反すれば，EFXの開発を継続し，それを商業化する能力を失う可能性がある.
私たちは安進によって許可された特許、ノウハウ、そしてノウハウに依存する。私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力と、第三者の固有の権利を侵害することなく、私たちおよび私たちの許可する側の独自技術を使用する能力に依存します。もし私たちが許可協定の下のいかなる義務に深刻に違反したり、違約したりすれば、許可協定を完全に終了する権利がある。安進とのライセンス契約の終了は重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
我々と安進の間および任意の将来の潜在的許可者との間でも、許可協定によって拘束された知的財産権に関する紛争が発生する可能性がある
私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。
また、私たちは現在、その許可知的財産権に基づく“安進協定”は複雑であり、いくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連知的財産権に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または安進合意下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発や商業化に成功できない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護と同じように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
私たちは協力関係の構築を求めるかもしれませんが、ビジネス的に合理的な条件で協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。
私たちはEFXと任意の未来の候補製品を開発して商業化するための協力を求めるかもしれない。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の同様の規制機関によって承認された可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑さ、競合製品の潜在性、および私たちの技術所有権に関連する不確実性の存在を含む可能性があり、挑戦の利点および業界および市場条件を考慮せずにそのような所有権に挑戦する場合、このような不確実性が存在する可能性がある。協力者はまた、同様の協力可能な兆候を得るために候補製品や技術を代替することを考慮することができ、そのような協力は、私たちと協力する協力よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。
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協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品や未来の候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない。
従業員の事務や成長に関するリスク
私たちは成功するために、高い技能従業員たちを引きつけて維持しなければならない。もし私たちが現有の高級管理チームと科学顧問を引き留めることができなければ、あるいは合格した科学、技術と商業人材を引き続き誘致し、維持することができなければ、私たちの業務は影響を受ける。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。適格な人材、特に経営陣を誘致·維持することに成功しなければ、業務計画を実行する能力に悪影響を与え、経営実績を損なう可能性がある。私たちの業務成功は私たちの管理チームのメンバーと私たちの科学顧問にかかっている。私たちは私たちのどんなキーパーソンにも“キーパーソン”保険を提供しない。我々の戦略の重要な要素の1つは，我々の現在の経営陣の研究開発専門知識を利用し，NASH/MASH領域における我々の科学コンサルタントの専門知識を利用することである。私たちは現在私たちのすべての幹部と雇用協定を持っている。私たち幹部との雇用協定は彼らが終了することができ、通知する必要がなく、解散費や統制権福祉の変更も規定されている協定もある。私たちの役員や重要な科学コンサルタントを失うことは、私たちが組織として持っている知識や経験の大きな損失を招き、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の開発およびさらなる商業化の重大な遅延または完全な失敗を招く可能性があります。
私たちが経営している技術分野では、管理を含む合格人材に対する競争は非常に激しく、私たちは成功した研究、開発と商業化EFXあるいは任意の未来の製品に必要な合格人材を誘致し、維持することができないかもしれない。特に、本社のある旧金山湾区では競争が非常に激しい求人環境を経験しています。私たちと合格人材を競争している多くの他の製薬会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品の速度と成功率と私たちの業務は制限されることを発見し、開発する。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、医療、雇用、海外腐敗行為、環境、競争、および患者のプライバシーおよび他のプライバシー法律および法規を含むが、これらに限定されない、従業員、代理、請負業者、または協力者の法律または法規違反から、私たちのコンプライアンス、政策、および手続きが私たちを保護することを保証することはできません。このような不正行為は、民事または刑事調査、罰金および禁令処罰を受ける可能性があり、業務を展開する能力、経営業績、名声に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれている可能性があり、FDAおよび他の同様の外国規制機関によって実行された法律に準拠できず、FDAおよび他の同様の外国規制機関に真の、完全かつ正確な情報を提供することができず、私たちが制定した製造基準を遵守することができず、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国の法律を遵守できなかったか、または財務情報またはデータを正確に報告することができなかったか、または許可されていない活動を開示してくれなかった。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちはこれらの法律によって直面する可能性のあるリスクが著しく増加し、私たちはこれらの法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務縮小を含むかもしれません。これらはいずれも、私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動が提起された場合、私たちは自分たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの行動は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦医療保険と医療補助計画、誠実な監督と報告義務、および私たちの業務の削減または再編を招く可能性があります。
私たちは私たちの成長を管理する時に困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営に悪影響を及ぼすかもしれない。
2023年10月31日現在、51人のフルタイム従業員と1人のアルバイト従業員がいます。EFXや他の候補製品の潜在的な商業化を継続して開発し、追求することに伴い、上場企業として、財務、開発、監督、製造、マーケティング、販売能力を拡大したり、第三者と契約を締結したりして、これらの能力を提供する必要があります。私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があると予想されます。私たちの将来の財務業績と、私たちの候補製品を開発し、商業化し、効果的に競争する能力は、将来の任意の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
私たちは未来にもっと多くの技術と補完的な業務を得るかもしれない。買収は多くのリスクに関連しており、そのいずれもが、経営陣がコア業務からの注意を移すこと、買収された技術を有効に利用できなかったこと、買収に成功しなかった業務、または予想された相乗効果を達成すること、または当社の業務または買収された業務から重要な従業員を失うことを含む、我々の業務に実質的な損害を与える可能性がある。
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知的財産権の保護に関するリスク
私たちの成功は私たちの製品と技術のために知的財産権保護を獲得し、維持する能力にかかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない。
私たちの成功は、私たちと私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシー、または協力者が私たちの知的財産権(私たちが開発予定の候補製品を含む)に対して十分に保護する能力を確立し、維持し、これらの候補製品を開発し、それによって生成された製品を商業化する能力に大きく依存し、他人の知的財産権を侵害することなく。私たちは、私たちの製品および成分、それらの使用方法、および私たちの業務発展に重要である他の発明をカバーするための特許を求めることを含む、私たちの業務に重要と考えられるノウハウの保護と強化に努めています。私たちの知的財産権を保護する他の措置を取ることに加えて、私たちは私たちの技術、プロセス、および候補製品をカバーする特許を申請し続けているつもりで、私たちが適切だと思うときにそうします。米国およびいくつかの外国司法管轄区における特許および特許出願は、EFXおよび関連Fc融合ポリペプチドに関する。私たちの特許主張または特許として発行された任意の特許出願が、他の人が私たちの候補製品または任意の未来の候補製品または私たちの候補製品または任意の未来の候補製品と実質的に類似した製品を製造、使用または販売することを排除することは保証されない。私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。私たちが特許保護を求めていない国では、第三者は私たちの許可なしに私たちの候補製品や未来の候補製品を製造して販売することができ、私たちは彼らがそうすることを防ぐことができないかもしれない。
特許権については、私たちの候補製品または未来の候補製品の任意の未解決特許出願が、私たちの技術、プロセスおよび製品候補製品を効果的に保護する特許の発行につながるかどうか、または私たちの現在または未来の許可者、ライセンサーまたはパートナーが発行した特許が、他社が競争技術、プロセス、および製品を商業化することを効果的に阻止することができるかどうかはわかりません。科学文献で発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、特許として発表されるまで18ヶ月後に発表され、特許として発表されるまでは全く発表されないこともある。したがって、私たちまたは私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者が、私たちが所有または許可している特許または係属中の特許出願で主張されている最初の発明を製造または提出する人であるか、または私たちまたは私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者が、そのような発明のために特許保護を申請した最初の人であることを決定することはできない。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が発見されたことも保証されず、もし第三者が進行中の特許出願が特許を発行または阻止する場合、これらの技術は、第三者によって我々の特許の有効性に挑戦するために使用される可能性がある。上記のいずれも、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性があります。
私たちの候補製品または将来の候補製品に対する任意の変更は、商業化に必要とされる可能性のある配合、または、より有利と考えられる特性を有する任意の変更を含む任意の変更を含み、我々の既存の特許および特許出願の範囲内ではないかもしれず、そのような変更された候補製品のための新たな出願を提出する必要があり、および/または他の形態の保護を求める必要があるかもしれない。私たちの候補製品または任意の未来の候補製品をめぐる技術の特許レイアウトは混雑しており、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品をカバーするのに十分な代替製品の特許保護を得ることができる保証はない。
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特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちと私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシー、または協力者は、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストで、または適時に準備、提出、起訴することができないかもしれない。私たちまたは私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者も、特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われる発明の出願可能な特許の態様を決定することができない可能性がある。さらに、場合によっては、私たちは、第三者からの許可が第三者に与えられるかもしれない技術を含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないか、または特許を維持または強制的に実行する権利がなく、これらの活動を現在または未来の許可者、ライセンシー、または協力者に依存する可能性があり、これは、これらの特許出願が起訴されず、私たちの業務の最適な利益に適合する方法でこれらの特許を強制的に実行することができない可能性があることを意味する。私たちの現在または未来のライセンス者、ライセンシー、または協力者が、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持、保護または実行できない場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者が、任意の特許権を起訴、維持または実行する上で、私たちと完全に協力していないか、または同意しない場合、そのような特許権は損害を受ける可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は、私たちの特許地位を含み、複雑な法律と事実の問題に関連しており、ここ数年来これらの問題は多くの訴訟のテーマであり、そのため、私たちが獲得する権利があるか、あるいは獲得可能な任意の特許権利主張の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値は正確に予測できない。これまで、米国または多くの外国司法管轄区域では、バイオテクノロジーおよび製薬特許によって許容される権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。したがって、私たちと現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、および商業的価値は非常に不確実である。私たちと私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたはパートナーとの係属中および将来の特許出願は、私たちの技術または製品候補またはそれによって生成された製品を保護するために、または他社が競争技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許発行を招くことができないかもしれない。特許審査プロセスは、私たちまたは私たちの現在または未来のライセンシー、ライセンシー、または協力者が、係属中および将来の特許出願の特許請求範囲を縮小することを要求することができ、これは、取得された特許保護範囲(あれば)を制限するであろう。私たちおよび現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、および特許がこのような出願から発行されるまで、第三者が実施している技術をカバーするために十分に広い範囲内でなければ、第三者に対してそのような出願で現在主張されている技術を第三者に対して実施することはできない。
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、生成された製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と認可内の特許は、他の人が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供しないかもしれない。私たちは可能な状況で、私たちが発行した特許のために特許期間の延長を求めることを望んでいる。これには、規制遅延の補償として、特許期限が特許原期限の後に最大5年間延長されることを可能にする米国の“ハッジ·ワックスマン法案”(Hatch-Waxman Act)が含まれる。しかしながら、このような特許期間の延長は、特許の残り期間を製品承認日から合計14年を超えるようにすることはできない。承認された薬物に適用される特許は1つのみ延期する資格があり，延期出願は特許満了前と製品承認後60日以内に提出しなければならない。特許期間の延長期間中、特許請求は、その全範囲内で強制的に実行することはできず、承認された製品の範囲に限定されるべきである。さらに、適用当局は、米国のFDAおよび他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。また，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.このような状況が発生すれば、私たちは私たちの製品を独占的に販売する権利があり、どの期限も私たちが予想していたよりも短くなり、私たちの競争相手は他の場合よりも早く承認されて製品を発売するかもしれません。
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特許条項は、候補製品または任意の未来の候補製品における私たちの競争地位を十分に長い時間で保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。EFXの各方面に対するいくつかのアメリカ特許は2029年に満期になり、私たちは現在、合成物質特許は2034年まで延長する資格があると予想している。私たちの候補製品または任意の未来の候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が満了すると、競争製品からの競争を受け入れることができるかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を保護する特許は、私たちまたは私たちのパートナーがこれらの候補製品を商業化する前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
米国以外の国で知的財産権発明者や所有者のために提供される法的保護は、米国のように保護または有効ではない可能性があるため、米国以外で米国と同程度の知的財産権を獲得して実行することができない可能性がある。米国でも海外で出願された特許出願でも，我々の特許出願は挑戦される可能性があり，あるいは発行された特許を取得できない可能性がある.
さらに、私たちの既存の特許と私たちが獲得した任意の未来の特許は十分に広くないかもしれませんが、他の人が私たちの技術を実践することを阻止したり、競争製品を開発したり、商業化するのに十分ではありません。もし私たちの特許出願または発行された特許が誤って翻訳された場合、それらは私たちの技術を十分にカバーできないかもしれない；いくつかの国では、間違った翻訳を正すことができない可能性があり、これは、特許保護がこれらの国での私たちの技術を十分にカバーできない可能性がある。
また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦法律やある州の法律に及ばない。したがって、私たちと私たちのライセンス者は、第三者がアメリカ以外のすべての国/地域で私たちおよび私たちのライセンシーの発明を実施したり、私たちおよび私たちのライセンシーの発明を使用して製造された製品をアメリカまたは他の管轄区域で販売または輸入することを阻止することができないかもしれません。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちと私たちの許可側の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちと私たちの許可側が特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品または任意の未来の候補製品と競争する可能性があり、私たちと私たちの許可側の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジーに関連する特許および他の知的財産権保護の強制執行に賛成しない。これは私たちと私たちの許可者が私たちと許可者の特許を侵害したり、競争製品を販売する行為を阻止することを困難にするかもしれません。これらの行為は全体的に私たちと許可側の独占権を侵害します。外国の管轄地域で我々と我々ライセンシーの特許権を強制的に執行する訴訟は、巨額のコストを招く可能性があり、私たちと私たちの許可者の努力と注意を移すことは、私たちと私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちと私たちのライセンシーの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちまたは私たちのライセンシーにクレームを提起する可能性がある。私たちまたは私たちの許可者は、私たちまたは私たちの許可者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれませんし、判決された損害賠償または他の救済措置(ある場合)は商業的意味がないかもしれません。
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特定の国、特に発展途上国では、特許可能性に対する要求が異なる。例えば，中国はより特許性の高い要求を有しており，特に主張されている薬物の医療用途の詳細な説明が求められている。また，インド，あるヨーロッパ諸国，ある発展途上国には，タイを含めて強制許可法があり，これらの法律により，特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちの許可者が第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちの許可側は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。したがって、私たちと私たちの許可者たちが世界各地で知的財産権を実行する努力は、私たちが所有したり許可したりする知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された米国特許および大多数の外国特許出願および特許は、このような特許および特許出願を維持するために、米国特許商標局(“USPTO”)および外国特許代理機関にそれぞれ定期的な維持費および年会費を支払わなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願、審査、発行過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求している。場合によっては、適用規則に従って滞納金を支払うことによって、または他の方法でミスを訂正することができるが、場合によっては、規則を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品または任意の未来の候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの競争相手は類似または同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
私たちはEFXまたは任意の未来の候補製品を開発して商業化するために必要な知的財産権や技術を得ることができないかもしれない。
いくつかの第三者がNASH/MASH分野で特許保護を積極的に研究·求めており，これらの分野で発行された第三者特許と公表された第三者特許出願を獲得している。しかし、私たちは、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品および技術に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれない。
最終的に発行された特許請求の範囲および裁判所が発行された特許請求の範囲をどのように解釈するか、ならびに私たちの候補製品または任意の将来の候補製品の最終処方および使用方法に基づいて、私たちはそのような特許の許可を得る必要があるかもしれない。このような許可書が商業的に合理的な条項で提供されるか、あるいは根本的に保証されないという保証はない。もし第三者が私たちに必要な許可を提供しない場合、または私たちに魅力がないまたは受け入れられない条項だけで許可を提供しなければ、私たちの1つまたは複数の候補製品または任意の未来の候補製品を開発して商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。また、このような知的財産権の許可を得ても、その後、ライセンス契約の下での義務を履行できなかったり、そのようなライセンスプロトコルが他の理由で終了したりしても、ライセンス内の技術を得る権利を失う可能性があります。
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第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得したりすることができないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの機密情報と商業秘密を保護することができず、これは私たちの業務と競争地位を損なうだろう。
私たちのいくつかの技術や製品のために特許を申請するほか、私たちの活動では、私たちの競争地位を維持するために、非特許の技術的ノウハウ、技術、および他の独自の材料や情報を含むビジネス秘密に大きく依存しています。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。しかし、これらのステップは十分ではない可能性があり、私たちはこれらすべての当事者と合意することができないかもしれないし、これらの当事者のいずれかが合意に違反し、私たちの固有の情報を開示する可能性があり、このような合意違反に対応するための十分な修復策がない可能性がある。私たちはあなたに私たちの固有の情報が漏れない、あるいは私たちの商業秘密を意味的に保護することができるということを保証することはできません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ国内外のいくつかの裁判所は商業秘密を保護することをあまり望んでいないかもしれない。もし競争相手が私たちのいかなる商業秘密を合法的に獲得または独立して開発した場合、私たちはその競争相手がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。
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知的財産権訴訟に関するリスク
私たちは私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟や他の手続きに巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しておらず、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は当方または当方の許可側の特許を侵害したり、当方または当方の許可者の知的財産権を流用または他の方法で侵害したりする可能性がある。将来的には、私たちまたは私たちのライセンス者は、私たちまたは私たちのライセンシーの知的財産権を強制的または保護し、私たちまたは私たちのライセンシーの商業秘密を保護し、または私たちが所有または制御する知的財産権の有効性または範囲を決定するために、法的訴訟を提起することができる。さらに、第三者は、私たちまたは私たちの許可者に法的訴訟を提起し、私たちが所有、制御、または所有する知的財産権の有効性または範囲に挑戦するかもしれない。例えば、模倣薬または生物学的に類似した医薬品製造業者または他の競合他社または第三者は、私たちまたは私たちの許可者の特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起する可能性があり、私たちまたは私たちの許可者に複雑で長く、高価な訴訟または他の訴訟を要求する可能性がある。このような訴訟は高価で時間がかかるかもしれないが、私たちまたは私たちの許可側の多くの相手は、このような訴訟で私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。しかも、法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。したがって、私たちまたは私たちのライセンシーが努力したにもかかわらず、私たちまたは私たちのライセンス者は、第三者が私たちの所有、制御、または権利を持つ知的財産権を侵害したり、流用したりすることを阻止できないかもしれません。特に法律では米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。訴訟は巨額のコストと管理資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務や財務業績を損なう可能性がある。さらに、候補製品をカバーする特許を強制的に執行するために、私たちまたは私たちの許可者が第三者に対して法的訴訟を提起した場合、被告は、その特許が無効または強制的に実行できないことを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.侵害または宣言的判決手続きでは、裁判所は、私たちに与えられるかもしれない特許が無効であるか、または強制的に実行できないかもしれない特許を持っていると判断することができ、または、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が論争のある技術を含まないことを理由に、他方の論争技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟手続きにおける不利な結果は、私たちまたは私たちの許可者の1つまたは複数の特許が、無効が宣言されるか、範囲が縮小されるか、強制的に実行できないか、または第三者が競合製品の市場への参入を排除しない方法で解釈されるリスクに直面する可能性がある。
第三方向米国特許商標局は、既存技術の発行前出願、または反対、派生、撤回、再審、各方面間米国又は他の司法管区において，第三者によって引き起こされたか，又は我々又は我々のライセンス者によって提起された審査若しくは妨害手続，又は他の発行前又は付与後の手続又は他の特許庁手続又は訴訟は，我々又はわれわれのライセンス者の特許又は特許出願に関連する発明の発明性，優先権，特許性又は有効性を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、第三者が私たちの技術または候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく、または第三者が第三者に特許権を侵害することなく、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を製造または商業化することができるように、私たちの技術または候補製品を特許保護を失うことを可能にする可能性がある。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちまたは私たちの許可者に許可を提供しない場合、あるいは許可を全く提供しない場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。たとえ我々または我々の許可者が許可を得ても，我々の競争相手が許可または我々の許可側の同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、もし私たちまたは私たちの許可者の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力して、現在または任意の未来の候補製品を認可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。私たちがこのような訴訟や訴訟を弁護することに成功しても、私たちは巨額の費用を発生する可能性があり、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させるかもしれない。また，訴訟に関連する不確実性は，我々の臨床試験を継続するために資金を調達し，我々の研究計画を継続し，第三者から必要な技術許可を得たり，協力する能力に実質的な悪影響を与える可能性がある。
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さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。また、多くの外国司法管轄区域は米国とは異なる発見規則を持っており、これは私たちまたは私たちの許可者の特許を保護または実行することを極めて困難にする可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者が私たちに訴訟を起こし、私たちが彼らの知的財産権を侵害していることを告発するか、または第三者に対して訴訟を提起し、第三者がコントロールする知的財産権の有効性または範囲に挑戦する可能性があり、その結果は不確定であり、私たちの業務の成功に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネス成功は、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、当社の独自技術の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する可能性のある任意の能力に依存します。バイオテクノロジーと製薬産業の特徴は特許と他の知的財産権に関する広範な訴訟だ。第三者は、私たちまたは私たちのライセンシーに対して、私たちまたは私たちのライセンシーが彼らの知的財産権を侵害したと主張することができますか、または私たちまたは私たちのライセンス者は、異議、妨害、撤回、再審、第三者制御の知的財産権の有効性または範囲に疑問を提起するために、第三者に対して訴訟を提起することができます各方面間米国特許商標局または他の管轄区域の同業者の前で審査または派生手続きを行う。このような訴訟は高価で時間がかかるかもしれないし、私たちまたは私たちの許可者の多くの相手は、このような法的行動を起訴するために、私たちまたは私たちの許可者よりも多くの資源を投入する能力があるかもしれない。
このような訴訟の不利な結果は、私たちまたは私たちの許可者が関連技術の使用を停止することを要求するか、または私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の開発を停止するか、またはそれを商業化するか、または商業的に合理的な条項で得ることができないか、または全く得られない可能性がある勝利者から許可権利を得ようと試みるかもしれない。
もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見されたら、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われるかもしれない。権利侵害の発見は、私たちの候補製品や任意の未来の候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちは、私たちの候補製品または任意の将来の候補製品の操作の自由および/または特許性に潜在的に関連する可能性のある文書を決定するために、特許および科学データベースを検索する。一般に、このような検索は、米国およびヨーロッパの特許および特許出願、PCT出版物および科学定期刊行物文章を取得するために、キーワード、シーケンス、発明者/著者および譲受人/エンティティに基づいて行われる。
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私たちのEFX候補製品をめぐる特許環境は複雑であり、私たちは私たちの候補製品または任意の未来の候補製品および技術に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれない。さらに、私たちは、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品とは無関係と考えられる特許または係属中の特許出願、または無効または実行不可能と考えられる特許または特許出願を認識しているか、または認識しているかもしれないが、これらの特許または出願は、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を含み、効果的かつ強制的に実行可能であると解釈される可能性がある。未解決の第三者申請については、どのようなクレームが提起されるか、あれば、あるいはこれらのクレームの範囲を確実に予測することはできません。もし私たちにいかなる第三者知的財産権クレームを提出すれば、私たちがクレームに法的根拠がないと思っても、裁判所が侵害、有効性、実行可能性または優先権などの問題で私たちに有利な裁決を下す保証はありません。管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断することができ、これは、私たちの能力および私たちの許可者が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品および主張する第三者特許がカバーする任意の他の候補製品または技術を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.もし私たちまたは私たちの許可者または他の商業化パートナーに対して任意のそのような第三者特許(発表可能な特許を含む)を主張することに成功し、私たちがそのような主張された特許の有効性または実行可能性を疑問視することに成功しない場合、私たちまたは私たちの許可者および他の商業化パートナーは、私たちの候補製品または任意の将来の候補製品を商業化することを阻止されるか、または3倍の損害賠償金および弁護士費(意図的に主張された特許を侵害していることが発見された場合)、またはそのような特許の許可(商業的に合理的な条項では得られない可能性がある)、または許可を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにするためには、大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも我々の業務、財務状況、経営業績に重大な悪影響を及ぼす。
私たちは、私たちの従業員や私たちが第三者の知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれません。
私たちの高級管理者を含め、私たちの多くの従業員は、以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。その中の一部の従業員は以前の仕事に関連した所有権、秘密とスポーツ禁止協定に署名した。私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、またはこれらの従業員が、そのような任意の元雇用主の機密情報または知的財産権を使用または開示しているか、または第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許において権益を持っているという疑惑の影響を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを起訴または弁護しなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権や人員を失ったり、他の損害を受ける可能性があります。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちの技術や製品を商業化するためには第三者から許可を得る必要があるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項で提供されないかもしれないし、全くそうではないかもしれない。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許が無効であり、および/または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。これらのタイプのメカニズムには各方面間審査、支出後の審査、および外国司法管轄区における同等の手続き(例えば、反対手続き)。このような種類の訴訟は私たちの特許が撤回されたり修正されたりして、私たちの候補製品をカバーしないかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後、どの特定の特許の結果も予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制できない法的主張で勝った場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できなかった場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。私たちの候補製品に対する特許保護を失うことは、私たちの技術と候補製品を商業化または許可する能力に重大な悪影響を与え、私たちの業務、財務状況、見通し、運営結果に影響を与える可能性があります。
同様に、私たちの独自技術と私たちの候補製品に対する特許は、私たちの最初の製品がアメリカまたは外国の管轄区域で発売承認される前または直後に満了する可能性があります。私たちの既存の特許が満期になると、私たちは他の人たちを排除してこのような発明を実施する権利を失うかもしれない。これらの特許の満期はまた、私たちの業務、財務状況、見通し、および運営結果に類似した重大な悪影響を及ぼす可能性があります。EFXの各方面に対するいくつかのアメリカ特許は2029年に満期になり、私たちは現在、合成物質特許は2034年まで延長する資格があると予想している。
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特許法の変更は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジーや製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。バイオテクノロジー業界で特許を獲得し実施することは技術と法律上の複雑さに関連しているが、バイオテクノロジー特許の獲得と実施は高価で時間がかかり、本質的に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、ある場合に利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許権者の権利を弱めるか、または特定の主題が特許保護の条件を満たしていないと判断する。このような事件の組み合わせは，我々と我々の許可者が将来特許を取得する能力に関する不確実性の増加に加えて，いったん特許を取得した価値に関する不確実性をもたらしている.議会、連邦裁判所、米国特許商標局、外国司法管轄区と同等の機関の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちと私たちの許可者が新しい特許を獲得したり、既存の特許を強制的に実行する能力、および私たちと私たちの許可者が将来獲得する可能性のある特許を弱める可能性がある。
“Leahy-Smith America発明法”(以下、“Leahy-Smith Act”)や特許法の解釈方法の変化は、私たちおよび私たちの許可側の特許出願をめぐる起訴や、私たちまたは私たちの許可側が発行する特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
政府の規制に関連するリスク
規制の承認を得ることに関するリスク
われわれは臨床試験を行う上で経験が限られており，いかなる候補製品の承認も得られておらず，それに成功していない可能性がある。
会社として、完成したバランス研究と私たちが行っている調和と対称研究以外に、私たちは臨床試験を設計、或いは完成した経験がなく、候補製品を監督管理を通じて承認したこともない。一部は経験不足のため、私たちの臨床試験は私たちが予想していたより多くの時間とより大きなコストを必要とするかもしれない。我々が計画している臨床試験は，同期第三段階試験を含めて，時間どおりに開始または終了するかどうかを決定することはできない。大規模な実験は多くの追加的な財政と管理資源を必要とするだろう。このような第三者のどんな性能障害も、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の臨床開発を遅延させるか、または規制部門の承認を得ることを遅延または阻止するか、または私たちの現在または任意の未来の候補製品を商業化し、私たちの潜在的な製品収入を奪い、追加的な損失を招く可能性がある。
FDAと類似した外国監督管理機関の監督管理審査過程は冗長で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。私たちは規制機関のEFXや未来の候補製品の承認を得ることができず、これは私たちの業務を深刻に損なうだろう。
FDAや類似の外国規制機関から承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は非臨床研究と臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなり大きな裁量権を含む多くの要素に依存する。さらに、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数量は、候補製品の開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。
EFXまたは私たちの将来の候補製品は、FDAまたは同様の外国規制機関の規制承認を得ることができない可能性がある
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FDAまたは同様の外国規制機関は、承認を支援するより多くの非臨床的または臨床的データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、承認および我々の商業化計画を延期または阻止するか、または他の理由で開発計画を放棄することを決定する可能性がある。私たちが承認を得る場合、規制機関は、重要な使用または流通制限または安全警告、予防措置または禁忌症を含むEFXまたは任意の未来の候補製品を承認する可能性があり、高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認されるか、または候補製品の商業化に必要または所望のラベル声明を含まないラベルまたはリスク評価および緩和戦略(“REMS”)が要求される可能性がある。
私たちの候補製品は規制部門の承認を得るために追加の時間がかかるかもしれません。それらは組み合わせ製品だからです。
EFXは開発中であり，将来的にはFDAと外国規制機関のような内部協調が必要な組合せ製品として，その設備や薬物/生物成分を審査する候補製品が開発される可能性がある。米国やヨーロッパでは，新薬，生物製品または医療機器を組み合わせた医療製品が“組合せ製品”として規制されている可能性がある。組み合わせ製品は、一般に、2つ以上の規制カテゴリ(例えば、薬剤/デバイス、デバイス/生物、薬剤/生物)からなる成分からなる製品として定義される。組合せ製品の各成分は新薬、生物、設備にかかわらず、FDAのこのタイプの成分に対する要求に適合している。組合せ製品の発売前審査を促進するため、FDAはその中心を指定し、FDAの組合せ製品に対する主要な作用モードの決定に基づいて、製品全体の発売前審査と監督管理に対して主要な管轄権を持っている。単一の出願の下で薬物や生物や機器の承認を求める場合，審査過程の複雑さの増加や完全な審査手順や基準の不足により，承認過程に遅延が生じる可能性がある。EMAは、承認およびタイミングの面での潜在的な影響が、欧州で私たちの組合せ製品を販売する能力に独立して影響を与える可能性がある平行な審査手順を有する。
我々の候補製品のためにFDAや同様の他の規制機関に指定を求める予定であり，より速い開発過程やより速い規制経路を提供することを目指しているが，このような指定を成功させる保証はない.さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品がこのような指定を得ても、そのような指定の予期される利点を達成することができない可能性がある。
FDAと類似の他の監督管理機関は候補製品にいくつかの名称を提供し、重大で満たされていない医療需要を解決するための候補製品の研究と開発を奨励することを目的としている。これらの指定は、規制当局との追加的な相互作用、加速可能な規制経路、および優先審査のような利益をもたらす可能性がある。このような称号にもかかわらず、私たちが私たちの他の候補製品のためにこれらまたは他の称号を得ることに成功するという保証はない。さらに、このような指定は、開発または審査プロセスを加速させることができるが、それらは通常、承認の基準を変更しない。私たちが私たちの1つ以上の候補製品のためにそのような称号を得たとしても、私たちがそれらの期待した利点を達成する保証はない。
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例えばNASH/MASHを治療するためのEFXの画期的な治療法の称号が得られており，将来的にはいくつかの候補品に画期的な治療法の称号が求められる可能性がある。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の療法と単独でまたは1つまたは複数の他の療法と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを目的とした療法として定義され、予備的な臨床的証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示している。画期的な治療法として指定された療法に対して，FDAと試験スポンサーとのインタラクションやコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，対照案中の患者数を最小限にすることができる。画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した療法と比較して，候補製品に対する突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。また，我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法となる資格があっても，FDAは後でこれらの候補製品が指定された条件を満たしていないことを決定する可能性がある。
また，2021年10月にFDAはNASH/MASHを治療するためのEFXの迅速チャネル指定を承認し，将来のいくつかの候補製品に迅速チャネル指定を求める可能性がある。治療の目的が重篤または生命に危険な疾患を治療することであり、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、治療スポンサーは、迅速なチャネル指定を申請することができる。FDAは広範な裁量権を持ち，この称号を付与するかどうかを持っているため，ある特定の候補製品がこの称号を獲得する資格があると考えても，FDAが付与を決定する保証はない。Fast Trackの指定を確実に獲得しても，NASH/MASHを治療するためのEFXのように，従来のFDAプログラムに比べてより速い開発過程，審査や承認を経験しない可能性があり，Fast Track指定を得ることはFDAの最終承認を保証することはできない。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。
画期的な治療法として指定されているか、またはFDAに迅速チャネル指定が付与されている生物製品も、加速承認を含む他の迅速承認計画を得る資格がある可能性がある。候補製品が深刻または生命に危険な疾患を治療する場合、通常、既存の治療法よりも意義のある利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点に影響を与える場合、候補製品は加速承認を得る資格がある可能性がある。承認を加速する条件として，FDAは加速承認を得た製品のスポンサーに十分かつ良好に制御された上場後臨床試験を要求する可能性がある。このような検証的な実験は職務調査の方法で行われなければならない。2022年食品·薬物総合改革法案(FDORA)によれば、FDAは、承認前または承認が加速された製品が承認された日後の特定の期間内に、1つまたは複数の承認後の検証的研究を行うことを適宜要求することが許される。FDORAは，登録目標の実現を含めて180日ごとにFDAにこのような研究の最新状態を送信することも求められており，FDAはこれらの情報を迅速に公開しなければならない。また，FDORAはFDAにより大きな権力を与え，スポンサーがこのような研究を速やかに行うことができなければ，FDAに必要な更新を送信したり，このような承認後の研究が薬物の期待される臨床的利益を検証できなかった場合には，迅速に加速承認を撤回することができる。FDAは、何の承認も行われていない検証的研究や、速やかにその機関に進捗報告を提出した会社に対して罰金を科すなど、職務調査を行っていない会社に行動する権利がある。他の事項に加えて、製品の予期される臨床的利益を検証するために必要な検証的試験が、そのような利点を検証できなかった場合、またはそのような試験が職務調査を行わなかった場合、承認が加速されても撤回される可能性がある。さらに、機関から別の通知がない限り、FDAは、通常、加速された承認された製品の販売促進材料の事前承認を要求し、これは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。したがって，加速的な承認経路の利用を求めても，加速的な承認を得ることができない可能性があり，加速された承認を得ても，その製品のより速い開発，規制審査，承認過程を体験できない可能性がある.また，加速承認を得ることは，製品の加速承認が最終的に従来の承認に変換される保証はない.
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私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品のための優先審査指定を求めることができるかもしれないが、私たちはそのような指定を受けても、そのような指定はより速い規制審査や承認過程につながらないかもしれない。
FDAが候補製品が重篤な疾患を治療する方法を提供すると判断し、承認された場合、製品は安全性または有効性の面で有意な改善を提供するであろう場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDA審査申請の目標が6ヶ月であり、標準的な10ヶ月の審査期間ではないことを意味する。私たちは私たちの候補製品を優先的に検討することを要求するかもしれない。FDAは候補製品優先審査地位を付与するか否かについて広範な裁量権を有しているため，特定の候補製品がこのような指定や地位を獲得する資格があると考えても，FDAはその資格を付与しないことを決定する可能性がある。また、FDAの従来のプログラムと比較して、優先審査指定は開発を加速させることはなく、必ずしも規制審査や承認過程を加速するとは限らず、必ずしも承認面の優位性をもたらすとは限らない。FDAの優先審査を受けることは、6ヶ月の審査期間内に承認されることが保証されない、あるいは全くできない。
もし私たちが国際司法管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちは米国以外の地域でEFXや未来の候補品を販売することができないだろう。
私たちはアメリカ、EU、日本、その他の外国司法管轄区域で任意の承認された製品を販売するつもりです。私たちの製品がアメリカで発売されることが許可されても、他の管轄区域で私たちの製品をマーケティングし、販売するためには、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる規制要求を守らなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関連するすべてのリスクが含まれる。また、アメリカ以外の多くの国では、まず製品の精算許可を得てから、規制機関がその製品の同国での販売を許可しなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他のどの国でも承認されることは確保できない。例えば、EFXが米国で承認されても、EMAは、承認を支援するより多くの非臨床的または臨床的データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、EUでの私たちの承認および商業化計画を延期または阻止する可能性がある。また、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、規制要求、候補製品の発売後に問題や他の原因が発生した場合、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品に対する規制承認を撤回する可能性があります。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、適用されたマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。FDAの承認は、他の国や管轄区域の規制機関も承認することを保証していない。米国以外の1つの規制機関の承認は、他の国または司法管区の規制機関またはFDAの承認を確保することはできない。もし私たちが他の国家規制機関から私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちはその国で私たちの製品を商業化することができず、その候補製品のビジネスの見通しと私たちの業務の見通しが低下する可能性がある。
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持続的な規制義務に関するリスク
たとえ私たちの候補製品や任意の未来の候補製品のために規制承認を得ることができても、もしそれらが承認後に有害な副作用を示すならば、私たちの規制承認は撤回されたり、他の方法で負の影響を受ける可能性があり、私たちは費用が高く破壊的な製品責任クレームを受けるかもしれない。
臨床試験は潜在的な患者集団の代表的なサンプルで行われ、これらのサンプルは顕著な変異性を有する可能性がある。私たちが監督部門のEFXあるいは未来の任意の候補製品に対する承認を得ても、私たちは臨床試験期間中に一部の患者でしかテストを行うことができない。臨床試験の設計は、限られた被験者の数量と接触製品の限られた持続時間に基づいて、潜在的な統計的意義に基づいて、任意の候補製品の計画安全性と有効性を実現できるかどうかを決定する。任意の統計的サンプリングの結果と同様に、候補製品のすべての副作用が発見される可能性があることを保証することはできず、より多くの患者が候補製品により長時間接触した場合にのみ、より完全な安全プロファイルを決定することが可能である可能性がある。また，より規模の大きい臨床試験であってもまれな重篤な副作用を決定できない可能性があり，あるいはそのような研究の持続時間は，これらのイベントが発生する可能性のある時間を決定するのに不十分である可能性がある。私たちのマーケティング申請が承認されれば、より多くの患者が私たちの製品を使用し始め、私たちの製品に関連する新しいリスクと副作用を発見するかもしれません。規制部門の承認を受けた他の製品もあるが、承認された後に安全問題が発見された。このようなセキュリティ問題は製品ラベルの変更や市場からの撤回を招いており、私たちのどの候補製品も同様のリスクに直面している可能性がある。さらに、私たちは、私たちの候補製品ラベルに追加の警告を要求し、私たちの製品を再調製したり、変更したりして、そのような副作用のリスクを概説し、患者に配布し、私たちおよび私たちのサプライヤーのEFX製造施設および任意の未来の候補製品のために新たな承認を得るために、より多くの非臨床および臨床試験を行うことを要求されるかもしれない。私たちは市場から私たちの製品を撤回したりリコールしなければならないかもしれない。もし私たちの製品が規制機関の承認を得たら、私たちの市場での名声が損なわれたり、集団訴訟を含めて訴訟を受けたりして、私たちの製品の潜在的な売上高も大幅に減少する可能性があります。これらの結果のいずれも、私たちが承認した製品の任意の販売を減少または阻止するか、または当社の製品の商業化およびマーケティングのコストおよび費用を大幅に増加させる可能性があります。
私たちの現在の候補製品や任意の未来の候補製品が規制部門の承認を得ても、それらは広範な規制審査を受け、将来の発展と規制困難に直面する可能性がある。
私たちが候補製品の規制承認を得ても、規制機関は、それらの指示用途やマーケティング、あるいは費用の高い可能性のある承認後の研究に持続的な要求を加えることを含む、私たちの候補製品に重大な制限を加える可能性がある。例えば，EFXが加速承認法規(E支部法規とも呼ばれる)に基づいて代替終点に基づいてFDA承認を得た場合，NASH/MASHの最終結果が臨床的利益を有することを証明するために追加的な検証的臨床試験が要求される。また、私たちが候補製品の規制承認を得ても、それはFDAと同様の外国監督管理機関の持続的な要求を受け、これらの監督管理機関は安全と他の発売後の情報の製造、品質管理、更なる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録、報告を管理する。
FDAと同様の外国規制機関は、承認後も任意の製品の安全状況を密接に監視し続けていく。FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の候補製品または任意の将来の候補製品が承認された後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ラベルの変更またはリスク評価および緩和戦略または同様の戦略の確立、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、またはコストの高い承認後の研究または発売後の監督に持続的な要求を加えることを要求するかもしれない。
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また、承認されれば、当社製品の製造業者およびその施設は、cGMPおよび適用されるQSR、法規、基準に適合することを確実にするために、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期的な検査を受ける。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。もし、私たち、EFXまたは任意の未来の候補製品またはEFXの製造施設、EFXのための送達デバイス、または任意の未来の候補製品が適用可能な規制要件に適合していない場合、またはそのような製品による不良副作用、規制機関は、：
上記のいずれの事件や処罰の発生も、製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制することができる。
米国で承認された候補製品の広告および普及は、FDA、司法省、衛生·公衆サービス部監察長事務室、州総検察長、国会議員、および公衆の厳しい審査を受けるだろう。不正行為は、未承認(またはラベル外)のための我々の製品の使用を宣伝することを含み、政府の強制執行状、調査および調査、ならびに民事および刑事制裁を受ける。また、同様の外国規制機関は、米国国外で承認された候補製品の広告や販売促進活動を厳格に審査する。
アメリカでは、連邦と州法規によって、許可されていない販売促進に従事している製品がラベル外用途に使用されても、虚偽声明訴訟に直面する可能性があり、これは民事と刑事処罰、罰金、会社の販売促進や薬品の流通を実質的に制限する方法の合意を招く可能性がある。これらの虚偽請求法規は、任意の個人が連邦政府を代表して製薬会社に対して訴訟を提起することを可能にし、虚偽または詐欺的クレームを提出することを告発するか、または連邦医療保険または医療補助などの連邦計画による支払いのためにそのような虚偽または詐欺的クレームの提出を引き起こすことを可能にする連邦虚偽請求法案を含む。もし政府が訴訟に勝ったら、個人は任意の罰金や和解資金を分担するだろう。2004年以来、これらの製薬会社に対する連邦虚偽請求法案訴訟は数量と広さで大幅に増加し、いくつかの販売行為に関連する重大な民事と刑事和解を招き、これらのやり方はラベル外薬物の使用を促進し、罰金は10億ドルを超えた。訴訟のこのような増加は，製薬会社が虚偽クレーム訴訟を弁護しなければならないこと，和解罰金の支払いや原状回復，重い報告やコンプライアンス義務の遵守に同意し，連邦医療保険，医療補助，その他の連邦·州医療保健計画から除外されるリスクを増加させた。もし私たちが私たちが承認した製品を合法的に普及させなければ、私たちはこのような訴訟を受けるかもしれません。もし私たちがこのような訴訟に成功しなければ、これらの訴訟は私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
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FDAの政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは私たちの業務、将来性、利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
医療規制に関するリスク
医療改革を推進することは、承認されれば、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を利益的に販売する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国や多くの外国司法管轄区域は、医療システムに影響を与える立法や規制改革を策定または提案しており、これらの改革は、候補製品や将来の候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティングの承認を得た任意の製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。規制、法規、または既存の規制の解釈の変化は、(I)私たちの製造スケジュールを変更すること、(Ii)製品ラベルを追加または修正すること、(Iii)私たちの製品をリコールまたは停止すること、または(Iv)追加の記録保存要件を要求することなど、私たちの将来の業務に影響を与える可能性がある。
2010年3月、2010年の“医療·教育和解法案”により改正された“患者保護·平価医療法案”、または総称して“平価医療法案”が公布され、その中に含まれる措置は、政府や民間保険会社が医療サービスのために資金調達する方法を大きく変えた。公布以来、ACAのいくつかの方面に対して多くの司法、行政、行政と立法方面の挑戦を提出した。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、作業要求を含む医療補助モデル項目および免除計画の再検討、医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策の再検討、医療補助またはACAによる医療保険の取得を制限する既存の政策および規則の見直しを指示する。バイデン政府の他の医療改革措置や他の挑戦，ACAの廃止または代替の努力(あれば)が我々の業務にどのように影響するかは不明である。
また，“平価医療法”が公布されて以来，他の立法改正が提案され，採択された。2011年の米国予算統制法案には、赤字削減合同特別委員会を作成し、国会に支出削減の提案を提案することが含まれている。赤字削減合同特別委員会は的確な赤字削減を実現しておらず、立法がいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減された。これには2031年までに，国会が追加行動をとらない限り，医療保険提供者に支払われる医療保険総金額は平均2%減少することが含まれる。2010年法定現金支払法，2021年米国救援計画法案による予算赤字推定増加とその後の立法により，2025年からさらなる立法なしに提供者に支払われる医療保険金額はさらに減少する。2012年の“米国納税者救済法”は，病院や癌治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険費用をさらに減少させ，政府が医療サービス提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。CMSはMedicare Advantage計画が2020年1月1日からB薬剤に対する階段療法の一部を選択することを許可する最終規則を発表し，事前許可である。
アメリカでは、特殊薬品の価格設定に関する立法と法執行の関心が増加している。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための連邦と州立法を提出し、公布した。
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また，バイデン総裁は複数の行政命令を発表し，処方薬コストの低減を図っている。2023年2月、衛生·公衆サービス部はまた、総裁·バイデンが2022年10月に発表した行政命令に応答して、提案された処方薬定価モデルを含み、このモデルは、ターゲットを絞った医療保険支払い調整が、FDA加速承認経路を介して承認された薬物の検証試験を完了するように製造業者に激励するのに十分であるかどうかをテストする。いくつかの措置および他の提案された措置は発効するために追加の立法によって許可される必要があるかもしれないが、バイデン政府はこれらの措置を撤回または他の方法で変更する可能性があるが、バイデン政府と米国議会は薬品コストを制御するための新しい立法措置を求め続けると表明している。
2022年8月、2022年に“インフレ低減法案”(略称“アイルランド共和軍”)が法律に署名した。IRAには、2025年から連邦医療保険D部分受益者の自己支出上限を7，050ドルから2，000ドルに減少させ、それによってカバー格差を効果的に除去し、アメリカ政府がある高コスト薬物と生物製品のB部分とD部分定価について交渉することを許可し、模造薬や生物類似競争が存在せず、会社にインフレより速い薬品価格の連邦医療保険へのリベートを要求し、薬局福祉マネージャーに受益者へのリベートを要求するHHSリベート規則の実施を2032年1月1日に延期することを含む、IRAには、私たちの業務に異なる程度の影響を与えるいくつかの条項が含まれている。また，IRAによると，孤児薬にまれな疾患の名称があり，唯一承認された適応がこのようなまれな疾患に対するものであれば，連邦医療保険薬品価格交渉計画の制約を受けない。1つの製品が複数のまれな疾患の指定または複数の承認された適応を得た場合、孤児薬免除を受ける資格がない可能性がある。アイルランド共和軍の実施は現在行われている訴訟を受け，アイルランド共和軍の医療保険薬品価格交渉計画の合憲性を疑問視している。Ireland共和軍が私たちの業務と医療産業全体に及ぼす影響はまだ明確ではない。
私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、保険会社、医療組織、その他の医療サービスを管理する支払人は、医療コストの抑制または低減、および/または価格規制の実施に努力し続けており、悪影響を及ぼす可能性がある
連邦医療保険や他の政府計画精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。いくつかの措置および他の提案された措置は、発効するために追加の許可を必要とする可能性があり、バイデン政府は、これらの措置を撤回または他の方法で変更する可能性があるが、国会は、医薬品コストを制御するために新たな立法および/または行政措置を求め続けることを示している。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
今後講じられる可能性のある医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、承認された任意の製品の価格に追加的な下振れ圧力を与え、将来の収入を深刻に損なう可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府計画精算のいずれの減少も、個人第三者支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。これらの改革は、私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品の予想収入に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を及ぼす可能性がある。
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顧客および第三者支払者との関係は、これらの法律および法規に違反すれば、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入の減少に直面する可能性がある反リベート、詐欺および乱用、透明性、および他の医療法律法規の制約を受けることになります。
医療提供者、医師、第三者支払者は、私たちが市場で承認された任意の候補製品の推薦と処方において主な役割を果たすだろう。私たちの現在と未来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との手配は、私たちの製品の研究、マーケティング、販売、流通のための私たちの業務または財務配置と関係を制限する可能性がある広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面するかもしれません。連邦と州の医療法律や規制には
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私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合していることを確保するためには、大量のコストがかかります。政府当局は、私たちの商業行為が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦医療保険と医療補助、誠実な監督と報告義務のような政府援助の医療計画から除外され、私たちの業務を削減または再構築する可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開する任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、その個人または実体は、政府によって援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
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健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちと任意の潜在的な協力者は、連邦、州、および外国のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律および法規)によって制約される可能性がある。米国では、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する多くの連邦および州法律法規、連邦健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法案第5条および2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA))が、私たちの運営または私たちの協力者の運営に適用される可能性がある。CCPAは、EU一般データ保護条例(GDPR)のいくつかの重要な条項(以下、欧州データ収集セクションで説明する)を反映するため、米国で発行されたGDPRに類似したプライバシー規制として記述されている。具体的には、この法案は、個人情報の定義を拡大することにより、カリフォルニア州の消費者のための新たなデータプライバシー権を構築し、未成年者から消費者データを収集するための特殊な規則を実施し、CCPAに違反し、合理的なセキュリティ手順ややり方を実施してデータ漏洩を防止することができなかった企業のために新たな、深刻な法定損害賠償枠組みを作成し、カバーする企業のための全面的なプライバシー枠組みを構築する。また，HIPAA(HITECH改訂)のプライバシーやセキュリティ要件に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得することが可能である。現在、HIPAAと臨床試験法規に制約された保護された健康情報の例外があるにもかかわらず、CCPAは著者らのいくつかの業務活動に影響を与える可能性がある。
また、CCPAは2023年1月1日に施行された“カリフォルニアプライバシー権法案”(CPRA)によって改正された。CPRAは個人情報の処理と蓄積に追加的な義務を規定している.また、一部の観察者は、CCPAとCPRAは、米国のより厳格なプライバシー立法傾向の開始を示している可能性があり、これは私たちの潜在的な責任を増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があると指摘している。アメリカでは、私たちはすでに州レベルの重大な発展を目撃しており、他の12州は全面的なプライバシー法を採択し、その中には多くの類似したCCPA概念が組み込まれている。類似点があるにもかかわらず、範囲、適用、法執行の面でもいくつかの重要な違いがあり、これらの法律は規制された企業の運営方法を変えるだろう。新しい法律は、規制された企業が個人の敏感なデータを収集して処理し、データ保護評価を行い、個人データを付属会社に移し、消費者の権利要求に応答する方法に影響を与える。
他のいくつかの州もまた、上述した最近採択された法律と類似した新しいプライバシー法を提案した。このような提案された立法が通過されると、追加の複雑性、要求変化、制限、および潜在的な法的リスクが増加する可能性があり、コンプライアンス計画、影響戦略、および以前の有用なデータの利用可能性に追加のリソースを投入する必要があり、コンプライアンスコストの増加および/またはビジネス実践および政策の変化をもたらす可能性がある。アメリカの異なる州に全面的なプライバシー法が存在することは、私たちのコンプライアンス義務をより複雑で費用を高くし、私たちが法執行行動を受けたり、他の方法で規則に合わないことで責任を負う可能性を増加させるかもしれない。
EU GDPR/イギリスGDPRおよび他のEUおよびイギリスデータ保護法を含む米国および国際データ保護法を遵守し、契約においてより重い義務を負い、データを収集、使用、開示する能力を制限すること、または場合によっては、いくつかの管轄区域での私たちの運営能力に影響を与えることが要求されるかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの潜在的な協力者が個人情報を取得する臨床試験被験者、従業員および他の個人、およびこの情報を共有する提供者は、情報を収集、使用、および開示する能力を制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
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もし私たちが臨床試験を行ったり、私たちが行っているまたは未来の臨床試験で被験者を募集し続けることを決定した場合、私たちは追加のプライバシー制限を受ける可能性があります。ヨーロッパ経済地域(“EEA”)内の個人資料を収集、使用、保存、開示、移転或いは他の方法で処理し、個人健康資料を含み、すべてEU一般データ保護条例(“EU GDPR”)によって管轄されているが、イギリス個人に関する個人資料の処理も同様にイギリス一般データ保護条例及び2018年イギリスデータ保護法(UK GDPR)(以下“イギリスGDPR”及びEU GDPRと共に“GDPR”)の規制を受けている。GDPRの範囲は広く，個人データを処理する会社に対して多くの要求がなされており，健康や他の敏感なデータの処理，個人データに関する個人の同意の取得，個人へのデータ処理活動に関する情報の提供，個人データの安全と機密性の保護のための保障措置の実施，データ漏洩に関する通知の提供，第三者処理者の採用時に何らかの措置をとるなどの要求がある。GDPRはまた、個人データをヨーロッパ経済圏/イギリス以外の国(米国を含む)に移すことに対して厳しいルールを実施し、データ保護当局が2000万ユーロ(イギリスGDPRによる)や世界の年収の4%に達する可能性のある罰金を含むGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを許可している。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。また、GDPRには、欧州経済圏/イギリス以外の国(米国を含む)への個人データの国境を越えた送信の制限も含まれており、これらの国や国は欧州委員会やイギリス政府によって個人データを“十分な”保護を提供しているとみなされていない。GDPRは、GDPRに拘束された個人データの処理における私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、個別の国で実施されるメカニズムを含むGDPRの遵守を確保するための追加的なメカニズムを確立する必要があるかもしれません。GDPRを遵守することは厳格で時間のかかる過程となり、私たちの業務コストを増加させたり、私たちに業務やり方の変更を要求したりする可能性があり、私たちはこれらの努力をしたにもかかわらず、私たちは私たちのヨーロッパ活動に関連した罰金と処罰、訴訟、名声損害のリスクに直面するかもしれない。
個人データを欧州経済地域やイギリス以外の地域に移行できるようにするためには，欧州とイギリスのデータ保護法に従って十分な保障措置(例えば，欧州委員会が承認した標準契約条項(SCC))を実施しなければならない。また，SCCS(他と類似した適切な移行保障措置)による移行は，目的国が適用する法制度，特に適用される監督法や個人の移転に関する個人データに関する権利を考慮して，データ輸入所が司法管轄区の欧州経済区で保障されている保護レベルと“ほぼ等しい”(“移転影響評価”)を確保するケースに基づいて評価する必要がある。2021年6月4日、EUは、EU/欧州経済領域(または他の方法でGDPRによって拘束されている)のコントローラまたはプロセッサからEU/欧州経済領域以外に設立されたコントローラまたはプロセッサにデータを送信するための新しい形態の標準契約条項を発表した。新しい標準契約条項は以前EUデータ保護指令に基づいて採用されていた標準契約条項に取って代わった。連合王国は欧州共同体の新たな標準契約条項の制約を受けないが，独自の譲渡メカニズムである国際データ譲渡協定と国際データ譲渡付録が公表されており，連合王国からの譲渡を可能にし，類似した譲渡影響評価要求を実施している。GDPRによる制限されたデータ転送時にこれらの新たな保証措置を実施し、転送影響評価を行うことが要求され、多大な努力とコストが必要となり、EEAやイギリスの個人データの記憶および転送位置、およびどのサービスプロバイダを利用してEEA/イギリス個人データを処理することができるかを戦略的に考慮する必要があるかもしれない。
英国はEU GDPR下の第3の国とされているが、欧州委員会は、英国がEU GDPRで十分な保護(“十分性決定”)を提供していることを認める決定を発表しているため、欧州経済圏からの個人データの英国への移行は制限されていない。イギリス政府は、イギリスからヨーロッパ経済圏への個人データ転送が依然として自由に流動していることを確認した。イギリス政府は現在、イギリスの立法手続きに“データ保護とデジタル情報条例草案”(略称“イギリス条例草案”)を導入している。イギリス法案の目的はイギリスの離脱後のデータ保護制度を改革することだ。可決されれば、英国法案の最終版は英国と欧州経済圏データ保護制度との類似性をさらに変更し、欧州委員会の英国充足率の決定を脅かす可能性がある。これは追加的なコンプライアンス費用をもたらす可能性があり、私たちの全体的な危険を増加させるかもしれない。EU GDPRとイギリスGDPRのそれぞれの規定と実行は将来さらに異なる可能性があり、追加の規制課題と不確実性をもたらす可能性がある。
上記および他の任意の適用可能なプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規を遵守することは、厳格かつ時間のかかるプロセスであり、新しいデータ保護ルールの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。もし私たちがこのような法律や法規を守らなければ、私たちは巨額の罰金と処罰に直面する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。
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米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
いくつかの国、特にEU諸国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では，薬品発売許可を受けた後，政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治的、経済的、規制的な発展は価格交渉をさらに複雑化させる可能性がある。一部の国で保険と精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補薬物の費用効果を他の利用可能なプログラムと比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの薬品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
承認されれば、私たちの候補製品の医療保険カバー範囲と精算範囲は限られているか、あるいは利用できないかもしれません。これは、私たちの候補製品や他の療法を利益的に販売することを困難にするかもしれません。
私たちの候補製品の成功(承認された場合)は、第三者支払者(MedicareおよびMedicaidのような政府医療計画(例えば、Medicaid)、商業支払者、および健康維持組織を含む)の保証範囲および十分な補償に依存する。私たちの候補製品が保証と精算を受けることを保証することはできません。あるいは私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に推定することはできません。また、私たちが開発する可能性のあるどの製品も保証と精算を受けることは保証されません。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。保証範囲と第三者支払者の十分な精算は新製品の受け入れ度に重要である。
第三者支払者は彼らがどのような薬と治療と費用をカバーするかを決定する。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。したがって、第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これは各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供し、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用するために必要かもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。アメリカでは、新薬精算に関する主な決定は通常衛生と公衆サービス部の一つの機構CMSによって行われ、CMSは新薬がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定する。個人第三者支払い者は往々にして連邦医療保険のカバー範囲と精算制限に大きく従うが、連邦医療保険の確定以外に、自分の方法と審査の流れもある。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率は利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性がある。
医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。
ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちは私たちが商業化されたどの候補製品も精算できることを確実にすることはできない。もし精算できるなら、精算のレベルもそうだ。
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また、多くの製薬業者は、平均販売価格(“ASP”)や最適価格のようないくつかの価格報告指標を計算し、政府に報告しなければならない。場合によっては、これらの指標が正確かつタイムリーに提出されていない場合には、処罰が適用される可能性がある。また，これらの薬品の価格は，政府医療計画が要求する強制的な割引やリベートによって低下する可能性がある。
私たちのアメリカでの活動は、私たちが外国投資やある技術輸出に関連する様々な法律の制約を受けて、もし私たちがこれらの法律を遵守しなければ、あるいは私たちのサプライヤーと他の業務往来のある人とのコンプライアンスを十分に監督できなければ、私たちは巨額の罰金、処罰、さらには禁止を受ける可能性があり、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を与える可能性があります。
私たちはアメリカに大量の業務があるため、私たちはアメリカの法律の制約を受けて、これらの法律は外国のアメリカ企業への投資を規範化し、外国人はアメリカで開発と生産する技術を獲得します。これらの法律には、2018年に“外国投資リスク審査現代化法案”が改正された1950年の“国防生産法案”第721条と、米国外国投資委員会が施行した連邦貿易法第31編800及び801部分の改正規定、及び2018年の“輸出規制改革法案”が含まれており、その実施部分は、商務部が制定した規則により、まだ完全に決定されていない“新興·基礎的技術”に新たな輸出規制制限を適用している。これらの法律の適用は、制定されている法規によって実施されることで、様々な方法で私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性があり、私たちの資本と市場への機会を制限すること、私たちが求める可能性のある協力を制限すること、米国と海外からの製品、サービス、技術の輸出を規制すること、私たちが必要な許可を得てコンプライアンスを確保するのに必要なコストと時間を増加させること、および私たちがそうしなければ、罰金や他の罰を受ける可能性があることを含む。
私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、米国1977年に改正された“反海外腐敗法”(“FCPA”)、米国連邦法第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制と輸入法律および法規の制約を受けている。腐敗防止法は広く解釈され、会社およびその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者の許可、約束、提供、直接的または間接的に公共または民間部門の受給者に不当なお金または任意の他の価値のあるものを支払うことを禁止する。私たちは第三者を招いて私たちの製品を販売し、アメリカ国外で私たちの製品を販売し、臨床試験を行い、および/または必要な許可、許可証、特許登録、その他の規制承認を得ることができる。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、従業員、代理、請負業者、および他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。上記の法律および法規に違反するいかなる行為も、重大な民事および刑事罰金および処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
FDA、米国証券取引委員会、および他の政府機関の資金不足は、政府閉鎖やこれらの機関運営の他の中断を含み、重要な指導部および他の人員の雇用および保持能力を阻害し、新製品や既存の候補製品の適時な開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
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FDAや他の機関の中断は、新薬候補薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、当社の上場企業としての運営では、将来的に政府の閉鎖が公開市場に参入し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性があり、適切な資本化と運営を継続することができます。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちは設立以来大きな損失を被っており、私たちは予見可能な未来にも損失を被ることが予想される。
これまで、私たちは商業販売のための製品は何も承認されておらず、何の収入も生じておらず、私たちの持続的な運営に関連する巨額の研究開発やその他の費用を生み出し続けている。そのため、私たちは利益を上げておらず、2017年1月の設立以来、時期ごとに大きな損失が発生しています。2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ9660万ドルと8900万ドルと報告されています。2022年12月31日と2021年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.12億ドルと1.08億ドルと報告されている。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は5.189億ドルです。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが私たちの候補製品を研究·開発し、規制部門の承認を求めるにつれて、これらの損失は増加するだろう。私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
EFXまたは任意の将来の候補製品を商業化することに成功しても、より多くの候補製品を開発し、マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けることが可能である。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちの現在の運営の歴史は限られていて、今まで何の収入も生まれておらず、永遠に利益を上げないかもしれない。
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カタログ表
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営の歴史は限られている。これまで，我々の業務は組織や会社のための人員配置，我々の技術や製品候補EFXの買収，開発，確保，EFXの非臨床研究や臨床試験に限られてきた。後期臨床試験を完成させ、規制部門の承認を得て、商業規模の製品を制定し、製造したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。生物技術製品開発への投資は非常に投機性があり、それは臨床研究組織と契約製造組織の大量の前期支出に関連し、いかなる潜在的な候補製品は十分な効果或いは許容可能な安全性を証明できないため、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない重大なリスクである。したがって、あなたが私たちの未来の成功や生存能力に対するどんな予測も、私たちがもっと長い運営歴史を持っている時のように正確ではないかもしれない。
EFXの第三段階臨床開発が開始されているが，数年以内にEFXから収入は得られないと予想され，あれば。これまで、私たちはまだ何の収入も生じていません。EFXあるいは任意の未来の候補製品が臨床試験を成功させ、監督管理の承認を得て商業化されない限り、私たちは製品収入を生み出すことができません。私たちは第三者との協力や許可協定から収入を得ることを求めることができる。EFXまたは任意の未来の候補製品から将来の製品収入を得る能力は、私たちまたは私たちの現在と未来の請負業者および協力者の能力を含む多くの他の要素にも依存します
さらに、バイオテクノロジー製品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、私たちの候補製品は開発過程で進展したり、適用臨床試験の終点に達したりすることができない可能性があり、費用の増加時間や金額、またはいつ達成または利益を維持するかどうかを予測することはできない。また、FDAや外国の規制機関に現在予想されている基礎の上で非臨床研究や臨床試験を要求されたり、決定されたりすれば、私たちの費用は予想を超える可能性がある。このような開発や規制プロセスを完了しても、承認された製品を発売し、商業化することに関連した巨額のコストが生じることが予想される。
もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちは私たちの運営に資金を提供するための追加の資本が必要であり、これらの資金は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。したがって、私たちは候補製品の開発と商業化を完了しないかもしれませんし、未来の候補製品を開発することもありません。
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研究開発会社として、私たちの業務は設立以来大量の現金を消費してきた。我々が行っている活動により，我々の研究·開発費は大幅に増加し，特にEFXを後期臨床開発に進めた場合には大幅に増加することが予想される。
2023年9月30日現在、私たちは6.13億ドルの現金、現金等価物、短期、長期有価証券を持っています。2019年6月の初公募株(IPO)から1.058億ドルの総収益を集め、2020年7月に後続公募株で2億164億ドルを調達した。私たちはまた、普通株を直接発行することでファイザーから2500万ドルの総収益を集め、2022年6月に定期融資の形でHerculesから1000万ドルを借りた。2022年9月、私たちは後続公募株を通じて2.3億ドルの毛収入を集めた。2023年3月、私たちは定期融資計画を通じてHerculesから1500万ドルを借りた。2023年4月と5月、私たちはATMで普通株を発行して1.274億ドルの毛収入を集め、引受の登録直接発行により2.2億ドルの普通株販売毛収入を集めた。私たちの財務資源がどのくらい以内に私たちの業務を十分に支持するかに対するいかなる予測も展望的な陳述であり、リスクと不確定要素に関連し、実際の結果は本“リスク要素”の一部の他の部分で議論された要素を含む様々な要素によって異なる可能性がある。どんな推定の背後にある仮定も間違っていることが証明される可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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私たちの開発努力のために、私たちは外部資金源や他の支援を約束していないし、私たちは受け入れ可能な条件で追加的な資金を提供するかどうか、あるいは全くできないかどうかを決定することもできない。私たちが私たちの現金需要を満たすのに十分な収入を生み出すことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティングまたは流通手配を通じて、将来の現金需要に資金を提供する予定です。公開または私募株式発行によってより多くの資金を調達する場合、これらの証券の条項には、清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典が含まれている可能性があります。さらに、私たちが普通株式または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を販売することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈されます。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは固定支払義務の制約を受け、条約によって制限されたり、追加債務を招いたり、資本支出を招いたり、配当を発表するなど、私たちの具体的な行動能力を制限することができるかもしれない。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によって追加の資本を調達する場合、私たちは、私たちの候補製品、技術、将来の収入フロー、または研究計画のいくつかの価値のある権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、現在または任意の未来の候補製品のうちの1つまたは複数のためにパートナーを探すことを要求されるか、または候補製品や技術に対する私たちの権利を放棄することを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは自分を開発または商業化することを求めます。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つまたは複数の製品または候補製品または1つまたは複数の他の研究開発計画の開発または商業化を大幅に延期、削減または停止しなければならないかもしれない。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
私たちの負債に関するリスクは
私たちの経営活動は私たちの定期ローン義務に関する契約によって制限される可能性があり、違約が発生すれば、これらの義務を返済する必要があるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性があります。
2022年6月15日、私たちはHercules Capital，Inc.(“Hercules”)と融資と保証協定(“融資協定”)を締結し、元金総額は1億00億ドルに達した。吾等が当該等の債務を償還する前に、融資協定は、財務報告及び保険に関する要求、及び吾等に対する吾等の業務又は財産の処分、我々の業務線の変更、清算又は解散、任意の他の実体との合併又は合併又は他の実体の全部又はほぼすべての株式又は財産の合併又は買収、追加債務の発生、吾等の財産に対する留置権の発生、任意の配当金の支払い又は配当金のみで支払う配当以外の割当、償還配当金、締結許可協定、連属会社との取引又は吾等の知的財産権の差し押さえ能力の制限を含む様々な慣用的な契約に支配される。また、定期融資の未返済元金残高に関する最低現金残高を維持することを要求する財務契約もある。これらは私たちの業務運営能力の制限が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、融資協定に基づいて違約事件が発生した場合、定期融資項目下の未返済債務を返済する必要があるかもしれません。融資合意によれば、吾等は融資合意に基づいて金を支払うことができなかった場合、吾等は融資合意下のいかなる契約にも違反したが、いくつかの違反行為の特定の救済期限の規定を受けなければならない。貸金者は重大な不利益変動が発生したと判断する；吾等又は吾等の資産は、破産手続のような何らかの法的手続きの影響を受け、吾等は満期の債務を返済できない場合、又は吾等は第三者と締結した契約に違反し、当該等の契約は負債所持者が当該等の債務の償還を加速することを許可し、又は吾等に重大な不利益変動をもたらす可能性がある。契約違反事件の発生により、力神はすべての満期金額の返済を加速させる可能性がある。定期融資の満期額が加速した場合、このような違約事件が発生したときにそのような債務を返済するために、十分な現金または株式または債務融資によって追加資金を調達できる十分な現金がない可能性がある。この場合、私たちは、私たちの製品開発または商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されることができ、または、私たちが本来より開発およびマーケティングしたい候補製品を開発およびマーケティングする権利を他人に与えることができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない。
Herculesとの定期融資は1.00億ドルまでの債務融資を提供し、2024年7月1日までに利息のみを支払うことができ、この期限はいくつかのマイルストーンの実現によって延長される可能性がある。その後、2027年1月1日まで元金と利息を含めた分割払いを支払う義務があります。
このような債務は私たちに追加的な融資リスクをもたらす可能性があり、特に私たちの業務や現在の金融市場状況が満期時に私たちの未返済債務を返済または再融資するのに不利な場合がある。この債務はまた次のような事実を含む重要な否定的な結果をもたらすかもしれない
商業化と市場受容度に関するリスク
商業化に関連するリスク
EFXまたは任意の将来の候補製品を商業化しても、承認されれば、これらの製品は不利な価格設定法規、第三者精算慣行、または医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
新薬の発売承認、定価と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格規制によって制限され、これらの規制は、私たちの製品の商業発表を延期または制限し、長時間継続するかもしれません。これは、特定の国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品が市場承認を得たとしても、1つまたは複数の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
私たちがどのような製品を商業化することに成功した能力はまた、これらの製品と関連治療の保証範囲と十分な補償が政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織などの第三者支払者によってどの程度提供されるかにある程度依存するだろう。第三者支払者たちは彼らがどの薬をカバーし、精算レベルを確立するかを決定する。第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。保険や精算は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があります(あれば)。保険や精算を提供しない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、マーケティングの承認を得た候補製品を商業化することに成功できない可能性があります。
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新たに承認された薬物については，保険取得や精算に大きな遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや同様の外国規制機関が承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に1つの薬物の費用を支払うことを意味するわけではなく、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれません。一時的なものかもしれません。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。私たちが開発したすべての承認された製品のために保証範囲と利益の収益率を迅速に得ることはできません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
人間の臨床試験では、私たちは私たちの候補製品または任意の未来の候補製品のテストに関連する固有の製品責任リスクに直面しており、任意の結果製品を商業化すれば、より大きなリスクに直面する。私たちの臨床試験に参加した被験者、患者、彼らの家族、医療提供者、または他の使用、管理、または販売した人は、私たちに製品責任のクレームを出すかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品や未来の候補製品や私たちが開発する可能性のある製品に対する傷害のクレームを成功的に弁護できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
私たちの臨床試験責任保険のカバー範囲は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。私たちは許容可能なコストで製品責任保険を得ることができない、あるいは潜在的な製品責任クレームに対して他の方法で保護を提供することはできず、私たちが開発した任意の製品または候補製品の商業化を阻止または延期する可能性がある。私たちは私たちの製品の保険範囲を拡大して、商業製品の販売を含めて、私たちの候補製品または任意の将来開発中の候補製品の上場承認を得たら、上場が許可された製品のために商業的に合理的な製品責任保険を得ることができないかもしれません。思わぬ副作用を有する薬物に基づく訴訟では，多額の判決が判決された。もし私たちが製品、候補製品、あるいは工芸によるいかなるダメージで起訴されたら、私たちの責任は私たちの製品責任保険のカバー範囲と私たちの総資産を超えるかもしれません。私たちのクレームに対しては、その価値や潜在的な結果にかかわらず、負の宣伝が生じたり、医師が私たちの製品を採用したり、業務を拡大したりする能力を損なう可能性があります。
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カタログ表
市場受容度に関するリスク
将来的には、我々が開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できないかもしれない。
私たちは現在薬品を販売し、マーケティングし、流通するインフラを持っていない。私たちの候補製品をマーケティングするために、FDAまたは任意の他の規制機関の承認を得た場合、私たちは、販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければなりません。私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。例えば、販売員の募集と訓練や専門員の精算は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを行えば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することを下回るかもしれません。また、私たちは第三者と私たちの候補製品を商業化する計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。彼らは私たちの会社がその販売と商業化活動を実行する時に規制法執行と法的リスクに直面させるかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功しないだろう。
もし私たちが独立して、または第三者と十分な販売、マーケティング、および流通能力を確立できない場合、または私たちが商業的に合理的な条項でそれをすることができない場合、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは実質的な悪影響を受けるだろう。
私たちの候補製品または任意の未来の候補製品は、医師、患者、第三者支払者、および医療コミュニティにおいて商業成功のために必要な他の人において十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。
私たちの候補製品または任意の未来の候補製品が規制部門の許可を得ても、それらは医師、患者、第三者支払人、製薬会社、および医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の安全性と有効性を証明し、規制部門の承認を得ることは、将来の収入を保証することはできない。私たちのビジネス成功はまた、第三者支払人(政府支払人や個人保険会社を含む)による私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の保証範囲と十分な精算にかかっています。これは難しいか、時間がかかるかもしれません。範囲が限られているかもしれませんし、私たちの製品をマーケティングすることを求めるすべての司法管轄区域では得られないかもしれません。第三者支払者は医療製品を注意深く検査し，精算すべきかどうかを確認し，そうであれば適用される精算レベルも決定する。第三者決済者が私たちの製品の販売を十分に補償するか、あるいは利益のある価格で私たちの製品を販売できるかどうかを確認することができません。同様の懸念は、他国の健康保険会社や政府機関が私たちの製品のために支払う精算金額を制限する可能性もある。多くの地域で、ヨーロッパ、日本、カナダを含めて、私たちはこれらの地域で私たちの製品を販売するかもしれません。処方薬の価格は政府または規制機関によってコントロールされています。これらの国の監督管理機関は、私たちの製品の価格は、私たちの製品を新薬としてプレミアムで販売することを可能にするのではなく、同じ病気の他の商業的に得られる薬物の価格に基づくべきだと決定することができる。私たちが承認した候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
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医療製品の販売は医師が治療処方を出す意思にも依存し、これはこれらの医師に基づいて製品が安全で、治療が有効であり、費用効果があることを確定した可能性が高い。また，異なる医師団体による治療ガイドラインや影響力のある医師の観点から製品を取り入れたり排除したりすることは，他の医師が治療処方を処方する意思に影響する可能性がある。医師、医師組織、病院、他の医療提供者、政府機関、あるいは個人保険会社が、私たちの製品が競争相手の治療法と比較して安全で、治療が有効で、費用効果があるかどうかを予測することはできません。任意の候補製品が承認されたが、このような各当事者の十分な受容度に達していない場合、候補製品から十分な収入を生成または得ることができず、利益を達成または維持することができない可能性がある。
私たちの運営に関わるリスクは
上場企業運営の結果として、多大なコストが発生し、多大な時間と労力がかかり、我々の経営陣はコンプライアンスイニシアチブやコーポレートガバナンス実践に多くの時間を投入する必要がある。
私たちは多くの法律、会計、その他の費用を負担し、経営陣や他の人員が上場企業として適用される規則を遵守するために多くの時間と労力を費やした。我々は、ナスダックと1934年の証券取引法(改正)の報告要件を遵守しなければならず、その中で、私たちの業務および財務状況に関する年間、四半期、現在の報告書を米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出し、有効な開示制御、手続き、およびコーポレートガバナンス慣行を確立し、維持することを要求している。私たちはまた2002年の“サバンズ-オキシリー法案”(“サバンズ-オキシリー法案”)、特に“サバンズ-オキシリー法案”404条を遵守しなければならず、この条項は私たちが財務報告書に対する効果的な内部統制を確立し、維持することを要求する。サバンズ·オキシリー法案第404条を実施する米国証券取引委員会規則を遵守するためには、我々の財務報告の内部統制の有効性を正式に評価し、我々の四半期および年間報告で財務および他の情報を認証し、任意の重大な弱点および関連する救済活動を開示することを含む、我々の財務報告の内部統制の有効性について年次管理報告を提供しなければならない。私たちがもはや小規模な報告会社ではない場合、私たちは要求を満たすために追加的な重大なコストを発生させ、すなわち独立公認会計士事務所の財務報告に対する私たちの内部統制に関する証明報告書を提供する。経営陣の年次評価を完成させ、小さな報告会社ではなくなるように、大量の内部資源や外部コンサルタントを投入していく必要があります。このような努力にもかかわらず、私たちが財務報告書の内部統制にまだ有効であるという結論を出すことができる保証はない。
また、2010年7月には“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法”(“ドッド·フランク法案”)が公布された。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
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カタログ表
上場企業のルールや法規に適用され、私たちが小さな報告会社でなくなったときに受ける追加的なコンプライアンス要求は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間とコストを高くすることを予想しています。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にする可能性があり、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くの費用を発生させる可能性があります。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。このような要求の影響はまた私たちを重要な財務や管理者を引き付けて維持することを難しくするかもしれない。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防ぐことができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、私たちがサバンズ-オキシリー法第404条に基づいて行った任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行った任意のテストは、財務報告の内部統制における私たちの欠陥を明らかにするかもしれません。これらの欠陥は、実質的な弱点と考えられているか、または私たちの財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要があるかもしれません。または、さらなる関心または改善が必要な他の分野を発見する必要があります。不良な内部統制は、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性もあり、これは私たちの業務を損ない、私たちの株式取引価格にマイナスの影響を与える可能性がある。
もし将来私たちが財務報告の内部統制に重大な欠陥や重大な欠陥があることを発見すれば、私たちは適時に誤りを発見したり、修正することができないかもしれません。私たちの連結財務諸表に重大なミスが発生する可能性があります。私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告に対して有効な内部統制を持っているという結論を継続的に得ることができない可能性があり、これは私たちの経営業績を損なう可能性があり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失い、私たちの株式の取引価格を下落させる可能性があります。さらに、私たちの財務業績を正確かつタイムリーに報告できなかったいかなる行為も、制裁、訴訟、私たちの株がナスダックから撤退すること、または私たちの業務に実質的な損害をもたらす他の不良な結果をもたらす可能性がある。
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計算機システム障害，ネットワーク攻撃，あるいは我々や関係者のネットワークセキュリティ欠陥が発生すると，我々の業務や運営が影響を受ける.
私たちの限られた運営の歴史を考慮して、私たちはまだ私たちの内部安全措置を施行している。我々の内部計算機システムおよび我々が依存している現在と将来の第三者の計算機システムは故障する可能性があり，計算機ウイルスや不正アクセスの破壊を受けやすい.ロシアのウクライナ侵攻を含む地政学的不安定は、サイバー攻撃を増加させる可能性がある。さらに、ネットワーク攻撃は、工業スパイ、電気通信詐欺、および他の形態のネットワーク詐欺、恐喝ソフトウェア、サービス拒否、社会工学詐欺、または他のデータセキュリティ、機密性、完全性、および利用可能性を脅かす手段を含む有害なマルウェアを配備することができる。私たちは資源を投入して私たちの情報システムを保護しているにもかかわらず、私たちはネットワーク攻撃が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防止することを保証することはできません。これらの脆弱性は、私たちの業務、法律、財務、または名声を損なう、あるいは私たちの運営結果と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすことになります。我々の情報技術や他の内部インフラシステムは，会社のファイアウォール，サーバ，レンタル回線，インターネット接続を含め，系統的な障害のリスクに直面しており，我々の運営を混乱させる可能性がある.成功したネットワーク攻撃は、知的財産権、データ、または他の流用資産の盗難または破壊、または他の方法で私たちの機密または独自の情報を危険にさらし、私たちの運営を混乱させる可能性があります。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術は常に変化し，起動前には認識されない可能性があり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪分岐機関，テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体を含む様々なソースから来ている可能性がある.我々の知る限り，これまでこのような重大なシステム故障やセキュリティホールを経験したことはないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性がある.例えば、完成または将来の臨床試験における臨床試験データの損失は、以下のような状況をもたらす可能性があり、これは重大である可能性がある
同様に、我々は現在、当社の候補製品または任意の将来の候補製品を第三者に依存して生産し、臨床試験を行い、彼らのコンピュータシステムに関連する同様のイベントも、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があると予想されている。我々はこれらの第三者に依存して有効な安全措置を実施し、いかなる故障、欠陥、あるいは違反行為を発見し、是正する。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品のさらなる開発および商業化は阻害または遅延される可能性がある。
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カタログ表
私たちが使用して生成した材料は私たちに重大な責任を負わせるかもしれない。
我々の研究プロジェクトは危険材料と化学品の使用に関するものであり，現在これらの材料と化学品は第三者のみで処理されている。その他の事項以外に、私たちは外国、連邦、州と地方の環境、健康と安全法律法規を遵守しなければなりません。危険材料と廃棄物の使用、製造、運搬、貯蔵と処分を含む。私たちはこのような現在または未来の環境、健康、そして安全法律法規を遵守することで巨額のコストを発生させるかもしれない。また，危険材料の汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできず，このような汚染や傷害により重大な責任を招く可能性がある。事故が発生した場合、被害者側は私たちにそれによるいかなる損害にも責任を負うことを要求することができる。どんな責任も私たちの労働者補償、財産と業務中断保険の保険範囲を超えたり、その保険範囲を超えたりする可能性があり、もしあれば、許容可能な条件で保険を維持できないかもしれません。私たちは現在環境クレームを保険するための保険を持っていません。
一般リスク因子
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営結果は、私たちまたは私たちのサプライヤーとサプライヤーの運営場所の経済的、政治的変化の悪影響を受ける可能性があります。例えば、私たちの業務は一般的に政治的または内乱や軍事行動の影響を受ける可能性がある。私たちはウクライナやロシアに直接口を開いていませんが、私たちは確かにヨーロッパに第三者製造パートナーがいて、これらのパートナーはロシアとウクライナの間の持続的な衝突の影響を受ける可能性があります。さらに、私たちは現在2024年にイスラエルとトルコの同時試験サイトを活性化する予定だ。これらの計画は，イスラエルとガザ地区の持続的な武力衝突の実質的な影響や遅延を受ける可能性があり，規制当局の必要な承認を得ることが困難になり，臨床試験地点を開始し，計画的にこれらの地域で患者をスクリーニング·募集することが困難になる可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
私たちの業務は、上昇するインフレ、金利、サプライチェーン制限を含むマクロ経済状況の影響を受けている。
各種のマクロ経済要素は、インフレ、金利と全体の経済状況の変化、世界金融市場の現在と未来の状況による不確定性を含む、私たちの業務および私たちの経営業績と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、金利上昇は会社の純収入に影響を与える。最近のサプライチェーン制限はより高いインフレを招いており、継続すれば会社の製品開発や運営にマイナス影響を与える可能性がある。インフレやその他の要因が私たちの業務コストを著しく増加させれば、既存のチャネルや新しい治療製品を開発する能力はマイナスの影響を受ける可能性がある。金利、信用市場の流動性、資本市場の変動性は、私たちの業務運営や私たちが有利な条件で資金を調達する能力、あるいは根本的に私たちの業務に資金を提供するために影響を与える可能性もあります。同様に、これらのマクロ経済要素は、私たちの第三者サプライヤーとメーカーが私たちの候補製品のために臨床試験材料を生産する能力に影響を与える可能性がある。
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カタログ表
金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与え、例えば流動資金、金融機関又は取引相手の違約又は不履行に係る実際の事件又は懸念は、我々が現在及び予想している業務運営及びその財務状況及び運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
噂や実際に発生した流動性に関連した事件など、金融機関の不利な事態の発展に影響を与え、過去には市場全体の流動性問題を招き、将来的には市場全体の流動性問題を招く可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に任命した。私たちはSVBや現在接収状態にある他の金融機関の任意のそのようなツールの借り手または一方ではないにもかかわらず、Herculesや私たちの未来の任意の貸手または任意のそのようなツールの取引相手が接収された場合、私たちはそのような資金を得ることができないかもしれない。
私たちの流動性や私たちが現在予想している業務運営、財務状況、または運営結果に悪影響を与えていませんが、より広い金融サービス業への流動性懸念には不確実性が残っており、私たちの業務、私たちの業務パートナー、または業界全体が現在予測できない悪影響を受ける可能性があります。インフレと金利の急速な上昇は、以前に発行された金利が現在の市場金利よりも低い国債の取引価値を低下させる。米国財務省、FDIC、連邦準備委員会が将来他の銀行や金融機関が倒産した場合に未保険資金を提供する保証はなく、適時にそうする保証もない。
私たちの銀行関係を必要または適切に評価する必要があると思いますが、私たちが資金源や他の信用手配を得る機会は、私たちと直接信用協定や手配を持っている金融機関や金融サービス業全体または全体の経済的要因の深刻な被害を受ける可能性があります。これらの資金源および他の信用手配は、私たちの現在および予想される将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分です。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。
1つまたは複数のこれらの要因に関連するイベントまたは懸念の結果には、現在および予想されているビジネス運営、ならびに私たちの財務状況および運営結果に生じる様々な重大かつ悪影響が含まれている可能性がある。これらは、以下を含むことができるが、これらに限定されない
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の一般的な懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源の獲得に対する体系的な制限を含むあまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちはより受け入れ可能な条項が融資を受けにくく、さらには融資を得ることができなくなるかもしれない。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動資金源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの財務および/または契約義務に違反したり、連邦または州賃金および労働時間法違反を招いたりする可能性がある。上記のいずれかの影響、または上記の要因または他の関連または同様の要因に起因する任意の他の影響は、我々の流動資金、私たちの現在および/または予想される業務運営、ならびに財務状態および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは米国証券取引委員会が定義した“より小さい報告会社”ではなく、2023年12月31日以降、より小さい報告会社に適用される低減開示要求は私たちには適用されなくなる。
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2023年6月30日現在、非関連会社が保有するわが普通株の時価は7億ドルを超えているため、2023年12月31日から“小さな報告会社”や“非加速申告会社”になる資格はなくなります。したがって、私たちは2002年のサバンズ-オキシリー法案とアメリカ証券取引委員会が施行した規則を遵守することで顕著な追加費用を発生させる。大規模加速申告会社として、他の上場企業に適用されるいくつかの開示要求を遵守し、小さな報告会社として、これらの要求は私たちには適用されません。これらの要件には
もし私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所が財務報告に対する内部統制に実質的な弱点と考えられる欠陥があることを発見すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは米国証券取引委員会または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性があり、これには追加の財務·管理資源が必要になるだろう。また、“小さな報告会社”の地位を失うことは、経営陣の追加的な関心を必要とし、より高い法的費用、会計費用、投資家関係活動に関連する費用などを含む可能性があるコスト増加を招くことが予想されます。
わが国の証券投資に関するリスク
私たちの株の市場価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。私たちの取引価格と取引量の潜在的な変動性により、集団訴訟証券訴訟により巨額の費用が発生する可能性があります。
私たちの普通株の取引価格は様々な要素によって変動し、広範な変動の影響を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。例えば、2023年1月1日から2023年10月31日までの間、私たちの株価は11.25ドルから58.38ドルまで様々だ。これらの要因は、“リスク要因”の節および本Form 10-Q四半期報告の他の部分で議論された要因に加えて、以下のような要因を含む
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また、株式市場全体、特にバイオテクノロジー会社の市場は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しないことが多く、それらの基本的な業務モデルや見通しが根本的に変わっていないにもかかわらず、多くの会社の株価下落を招いている。市場回復にもかかわらず、市場や業界要素は、悪化する可能性のある経済状況やインフレ、金利上昇に関連する他の悪影響や事態の発展を含み、我々の実際の経営業績にかかわらず、我々の普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性がある。本“リスク要因”の部分的に説明されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
株価が変動している会社の株式保有者は株式を発行する会社に対して証券集団訴訟を起こすことが多い。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。もし私たちのどの株主が私たちにこのような種類の訴訟を提起すれば、訴訟に法的根拠がなくても、私たちは巨額の訴訟弁護費用を発生させる可能性がある。株主訴訟はまた私たちの経営陣の時間と注意を移すかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のどんな見返りもその株の増価に限定されるだろう。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
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私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。証券や業界アナリストは今のところできないし、わが社の研究を決して発表しないかもしれない。証券や業界アナリストが私たちの会社を報道し始めていなければ、あるいは彼らが私たちの会社を報道するのをやめたら、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受けるかもしれません。証券や業界アナリストが報道を開始した場合、1人以上の追跡アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。また、私たちの経営業績がアナリストの予測に達しなければ、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちの憲章と付例に関連するリスク
我々の組織文書やデラウェア州法律の反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
私たちの第四の改正及び再記載された会社登録証明書及び第二の改正及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期又は阻止することができ、又はわが株主が有利と考える取締役会の変動を遅延又は阻止する可能性がある。いくつかの規定には
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。私たちの4回目の改訂および再記載された会社登録証明書および第2の改正および再記載された会社定款におけるこれらの逆買収条項およびその他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を開始したり、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性もあります。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、あなたと他の株主があなたが選択した取締役を選ぶことを難しくしたり、あなたが希望する他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの改正と再記述の法律は、デラウェア州衡平裁判所を、私たちの株主が提起する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一および独占フォーラムに指定し、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得るための私たちの株主の能力を制限することができる。
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我々が書面で他の裁判所に同意しない限り、我々が書面で他の裁判所に同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、(I)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理職および従業員が私たちまたは私たちの株主に対して受託責任を有すると主張する訴訟、(Iii)デラウェア州会社法、私たちの改正および再記載された会社登録証明書または私たちの第2の改正および再記載された定款(その解釈、有効性または施行可能性を含む)の任意の規定に従ってクレームを提起する任意の訴訟に関連する、私たちの改正および再記載の定款規定。又は(4)内部事務理論に管轄されるクレームを主張する任意の訴訟(“デラウェアフォーラム規定”)。デラウェア州フォーラム条項は取引法に基づいて発生したいかなる訴訟理由にも適用されないだろう。私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国連邦地域裁判所は、証券法(“連邦裁判所規定”)に基づいて提起された訴因を解決する唯一の独占裁判所となるだろう。また、私たちが改正して再記載した定款規定は、私たちの株式株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、デラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項に注目し、同意したとみなされるが、株主が米国連邦証券法およびその下の規則および法規の遵守を放棄するとはみなされない。
我々の規約におけるデラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項は、株主にこのようなクレームを求める際に追加的な訴訟費用をもたらす可能性がある。さらに、これらのフォーラム選択条項は、私たちの株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員との紛争のクレームに有利だと思う能力を提出することを制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および従業員に対する訴訟を阻止する可能性があり、訴訟が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。また、デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州法律によると、証券法に基づいて請求を要求する連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦フォーラム条項を実行するかどうかには不確実性がある。もし連邦フォーラムの条項が実行できないことが発見されたら、私たちはこのような問題の解決に関連した追加費用を発生させるかもしれない。連邦フォーラムの条項はまた、その条項が実行不可能または無効だと主張する株主に追加的な訴訟費用を適用するかもしれない。デラウェア州衡平裁判所と米国連邦地域裁判所もまた、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、これらの判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを考慮して、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
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所得税関連リスク
税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。いつ、どのような形態または発効日に新税法が公布されるかどうか、または既存または新税法に基づいて法規および裁決が公布または発表されるかどうかは、私たちまたは私たちの株主の納税責任を増加させるか、または税法またはその解釈変化のいかなる悪影響を最大限に低減または軽減するために、運営方式を変更することを要求する可能性がある。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの純営業損失の大部分の繰越と研究開発税収の繰越を利用できないかもしれません。
2022年12月31日まで、私たちのアメリカ連邦と州の純営業損失の繰越はそれぞれ2.484億ドルと2.355億ドルで、連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ890万ドルと120万ドルだった。使用しない場合、このNOL繰越(2017年12月31日以降の納税年度に発生する連邦NOL繰越は含まれていません)と研究開発控除は、それぞれ2037年と2033年に開始される異なる日に満了します。私たちは私たちのアメリカ連邦と州NOLと税金控除を使用して、未来の潜在的な課税収入と関連所得税を相殺することができるかどうかは、私たちの未来の課税収入の生成にかかっています。予測可能な未来に、私たちは製品販売から収入を得ることができないと予想され、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれない。これらのNOLと税収控除は満期になる可能性があり、未使用であり、将来の所得税債務を相殺するためにも使用できない。現行法によると、2017年12月31日以降の納税年度に生じる連邦NOL繰り越しは満期の影響を受けない。しかし，2020年12月31日以降の納税年度では，いずれもこのようなNOL繰越は我々の年度課税所得額の80%しか相殺できない。さらに、規則382および383条によると、私たちが3年以内に特定の株主の所有権の累計変動を50ポイント(米国国税局の解釈によると)を超えた場合、私たちがNOL繰越から得た利益は減損または制限される可能性がある。私たちは2017年3月24日、2018年6月7日、2020年7月8日にこのような所有権変更を経験しました。私たちは未来に再び所有権の変化を経験するかもしれないが、その中のいくつかは私たちがコントロールできないかもしれない。2022年には所有権変更はありません。したがって、私たちの連邦NOLと税金控除の使用は制限されるかもしれない。国家NOL繰り越しも似たような制限を受ける可能性がある。どのような免税額も、私たちがこのような制限なしに招く税務負担よりも大きくなる可能性があり、任意の増加した負債は、私たちの業務、経営業績、財務状況、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
2023年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月以内に、Form 10-QまたはForm 10-Kの四半期報告書に開示されていない未登録証券を発行または販売していません。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
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プロジェクト6.展示品。
展示品索引
展示品 |
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番号をつける |
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展示品説明 |
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3.1 |
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第4回改訂及び再登録された登録者登録証明書(登録者を引用して2019年6月24日に提出された現在の8-K報告添付ファイル3.1(第001-38944号書類)を統合) |
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3.2 |
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改正·改訂された登録者定款及びその現行有効な修正案(参照登録者が2021年3月12日に提出した8−K表現在報告書(第001−38944号書類)添付ファイル3.2編入) |
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31.1* |
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改正された“1934年証券取引法”第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条による主要行政官の証明 |
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31.2* |
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改正された“1934年証券取引法”第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条に基づいて首席財務主任を証明する |
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32.1+ |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務責任者の認証 |
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101.INS* |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
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101.Sch* |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.カール* |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.定義* |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.実験所* |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.前期* |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104* |
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カバーインタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報*を含むイントラネットXBRL形式) |
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*アーカイブをお送りします。
+本契約添付ファイル32.1に提供された証明は、本四半期報告の10-Q表と共に提供されたものとみなされ、登録者が参照によって明示的に組み込まれない限り、改正された1934年証券取引法第18条の目的に従って提出されたとはみなされない。
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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AKERO治療会社 |
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日付：2023年11月13日 |
差出人： |
投稿S/鄭家富 |
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鄭家富医学博士 |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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日付：2023年11月13日 |
差出人： |
/S/ウィリアム·ホワイト |
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ウィリアム·ホワイト |
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執行副総裁、首席財務官と 企業発展主管 |
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(首席財務会計官) |
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