アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 |
(税務署の雇用主 |
会社や組織) |
識別番号) |
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(主な行政事務室住所) |
(郵便番号) |
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
商標(S) |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(同法第12 b-2条で定義される)。はい、違います
登録者の普通株2023年11月3日までの流通株数：
第1部-財務情報 |
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項目1.財務諸表(監査なし) |
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2023年9月30日と2022年12月31日までの簡明総合貸借対照表 |
3 |
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2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書と全面赤字 |
4 |
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2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間簡明合併現金フロー表 |
5 |
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簡明合併財務諸表付記 |
6 |
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
21 |
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
32 |
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項目4.制御とプログラム. |
32 |
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第2部-その他の資料 項目1.法的訴訟 |
33 |
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第1 A項。リスク要因 |
33 |
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I項目2.株式証券の未登録販売と収益の使用 |
78 |
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項目5.その他の情報 |
78 |
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項目6.展示品 |
79 |
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サイン |
80 |
2
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資ALレポート
Intellia治療会社
合併残高を圧縮する紙(監査なし)
(1株当たりおよび1株当たりのデータを除く、千単位)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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売掛金(ドル) |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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有価証券--非流動証券 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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権益法投資 |
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投資やその他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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$ |
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費用(ドル)を計算する |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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繰延収入の当期分(#ドル) |
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流動負債総額 |
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繰延収入，当期分を差し引く |
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長期経営賃貸負債 |
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対価格負債があります |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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簡明な連結財務諸表の付記を参照。
3
Intellia治療会社
簡明な総合報告書です運営と全面赤字(未監査)
(1株当たりのデータを除いて、千単位)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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協力する (1) |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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営業損失 |
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その他の収入(費用)、純額： |
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利子収入 |
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権益法投資損失 |
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価格の公正価値変動があるかもしれない |
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( |
) |
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その他の収入を合計して純額 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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) |
加重平均流通株、基本株式和 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券の未実現収益 |
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その他総合収益(損失) |
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総合損失 |
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(一)以下の関連先収入を含む |
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$ |
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簡明な連結財務諸表の付記を参照。
4
Intellia治療会社
簡明な総合報告書ですキャッシュフロー(監査なし)
(金額は千単位)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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財産と設備の損失(収益)を処分する |
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株式ベースの報酬 |
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(累積)投資割引と保険料の償却 |
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権益法投資損失 |
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繰延権益法投資実体内販売利益 |
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価格の公正価値変動があるかもしれない |
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進行中の研究開発費 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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経営的リース使用権資産 |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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収入を繰り越す |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券の満期日 |
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財産と設備を売却して得た収益 |
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買収の進行中の研究と開発、買収した現金純額$を差し引く |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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市場で普通株を発行することで得られた純収益 |
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オプション行使で得られた収益 |
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従業員が株を買う計画で株を発行する |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および制限的現金等価物の純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定的現金等価物 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金等価物 |
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現金、現金等価物、および限定現金の入金 |
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現金と現金等価物 |
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投資および他の資産に含まれる限定的な現金等価物 |
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現金、現金等価物、および限定的現金等価物の合計 |
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キャッシュフロー情報の補足開示： |
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期末未払いの財産と設備の購入 |
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書き換えや対価のために発行された株式 |
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経営リースによって得られた使用権資産 |
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資産購入で負担しているまたは対価格負債がある |
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市場で株式を発行した収益は期末に支払われていない |
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財産と設備の非現金割引 |
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簡明な連結財務諸表の付記を参照。
5
Intellia治療会社
簡明合併財務に関する説明レポート(監査を経ていない)
1.述べた概要と根拠
Intellia治療会社(“Intellia”や“社”)は先行する臨床段階ゲノム編集会社であり，CRISPR/CAS 9に基づく技術を用いた潜在的治癒療法の開発に専念している。CRISPR/Cas 9は略してCルステッドはR特に…IスペースSホルトP名無しさんREpeats(“CRISPR”)/CRISPR Associated 9(“Cas 9”)は1種のゲノム編集技術であり、即ち選定されたゲノムデオキシリボ核酸(DNA)配列を変更する過程である。CRISPR/Cas 9に基づく技術の変革の潜在力を十分に実現するために，Intelliaは全スペクトルゲノム編集会社を構築しており，そのモジュール化プラットフォームを利用することで推進している体内にあるそして離体する2つの主要な方法で高度に満たされていない需要の疾患を治療する。適用することができます体内にある遺伝病の応用を解決するために，同社は体内細胞に対する治療法としてCRISPR/Cas 9を導入した。同時にその会社は発展しています離体する免疫腫瘍学や自己免疫疾患への応用として，同社ではCRISPR/Cas 9をツールとして工学的細胞療法を作成している。同社の深い科学、技術と臨床開発経験は、その強力な知的財産権(“IP”)の組み合わせを加えて、CRISPR/Cas 9と関連技術の広範な治療応用を開発することができ、新しい遺伝子薬物クラスを創立することができる。
本文書に掲載されている当社の簡明総合財務諸表は、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則及び規定に基づいて作成されており、監査を受けていない。米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に従って作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および脚注開示は、このような規則および法規によって許可された場合に本報告で濃縮または省略されている。したがって、これらの簡明な総合財務諸表は、会社が2022年12月31日までの年度10-K表年次報告(“年次報告”)に含まれる財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
監査されていない簡明な総合財務諸表には、Intellia治療会社とその完全子会社のIntellia証券会社の勘定が含まれています。すべての会社間残高と取引は合併で販売されています。総合損失には，純損失，有価証券未実現損益，権益法投資の他の総合損益が含まれる。
アメリカ公認会計原則に従って財務諸表を作成することは管理層に推定、判断と仮定を要求し、これらの推定、判断と仮説は財務諸表と付記中の報告の金額に影響を与える。このような簡明な総合財務諸表はすでに収入、研究開発費、権益及び公正価値法の投資推定値、或いは価格及び権益報酬支出の計算について重大な推定を行った。当社は過去の経験や経営陣から当該等の推定を行う際にその時点で部下の合理的な様々な他の仮定を推定していると考えています。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。当社は状況、事実、経験の変化に応じてその見積もりを定期的に審査しています。
重大改訂の影響(あれば)は、推定変動の日から簡明総合財務諸表に反映されると推定される。
経営陣は、提供された情報は、公正新聞に報告された一時期間の結果に必要なすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であると考えている。同社は、いくつかの推定に関連する追加の証拠を提供するために、または追加的に開示される必要がある事項を決定するために、貸借対照表の日付の後であるが、財務諸表の発行前に発生するイベントまたは取引を考慮する。中期業務の結果は、必ずしも通年または任意の他の中期的な予想結果を示すとは限らない。
流動性
設立から2023年9月30日まで同社は合計$を集めました
6
2.主な会計政策の概要
会社の重要会計政策は，2022年12月31日までの年次報告書に含まれる総合財務諸表の付記2“重要会計政策概要”で説明した。2023年9月30日までの9ヶ月間、これらの政策は実質的に変化しなかった.
3.有価証券
次の表は以下の日までの会社の売却可能証券をまとめたものである2023年9月30日と2022年12月31日の帳簿純価値で計算します
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2023年9月30日 |
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償却する |
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未実現総額 |
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未実現総額 |
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見積もりの公平 |
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(単位：千) |
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有価証券： |
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アメリカ財務省や他の政府が支援する証券は |
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金融機関債務証券 |
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会社債務証券 |
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その他資産担保証券 |
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合計する |
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2022年12月31日 |
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償却する |
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未実現総額 |
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未実現総額 |
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見積もりの公平 |
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(単位：千) |
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有価証券： |
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アメリカ財務省や他の政府が支援する証券は |
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金融機関債務証券 |
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会社債務証券 |
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その他資産担保証券 |
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合計する |
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証券売却可能な償却コストは、割増償却と満期時に増加する割引に応じて調整される。2023年9月30日と2022年12月31日会社が累計する他の総合損失における残高は、会社が売却可能な有価証券や権益法投資に関する活動からなる。いくつありますか
当社は簡明総合貸借対照表の中で短期有価証券に分類されている売却可能証券は貸借対照表の日から一年以下で満期になります。簡明総合貸借対照表において非流動資産に分類される売却可能証券は、次の日以降に満了する証券である
4.公正価値計測
当社は三級構造を用いて公正価値に基づく計量を分類し、公正価値を計量するための投入を優先順位付けした。この階層では，各エンティティが観察可能な入力を最大限に利用し，観察できない入力を最大限に削減することが要求される.公正価値を計量するための3つのレベルの投入は、第1のレベル、同じ資産または負債がアクティブな市場のオファー(調整されていない)、第2のレベル、第1のレベルにおけるオファー市場価格の観察可能な投入を含まない、例えば、アクティブでない市場のオファーまたは他の観測可能な市場データによって確認されることができる投入、および第3のレベルは、特定の価格設定モデル、現金流量方法、および重大な観測不可能な投入を使用する類似の技術を含む、市場活動サポートの少ないまたはない、資産または負債の公正価値の観察可能な投入を含まない。
7
自分から2023年9月30日と2022年12月31日、会社が公正価値で恒常的に確認した金融資産には、以下のようなものが含まれています
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2023年9月30日までの公正価値 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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(単位：千) |
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資産 |
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現金等価物および限定的現金等価物 |
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有価証券： |
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アメリカ財務省や他の政府が支援する証券は |
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金融機関債務証券 |
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会社債務証券 |
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その他資産担保証券 |
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有価証券総額 |
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2022年12月31日までの公正価値 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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(単位：千) |
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資産 |
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現金等価物および限定的現金等価物 |
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有価証券： |
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アメリカ財務省や他の政府が支援する証券は |
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金融機関債務証券 |
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その他資産担保証券 |
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有価証券総額 |
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総資産 |
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会社のいくつかの金融資産は、現金等価物、制限された現金等価物、および有価証券を含み、すでに取引価格によって初期推定され、その後、各報告期間の終了時に第三者定価サービスまたは他の観察可能な市場データを用いて再評価された。定価サービスは業界標準評価モデルと観察可能な市場投入を利用して価値を確定する。
その他の金融商品は、売掛金、売掛金及び売掛金を含み、すべてコストに応じて入金され、存続期間及び満期日が短いため、コストは公正価値と一致する。
付記9で述べたように、書き換え統合プロトコルにより、書き換え所有者は#ドルを受信した
8
次の表は、以下に示す第3レベル投入(千単位)または有価負債の公正価値変動に基づいてチェックした
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9ヶ月の間に |
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2022年12月31日の残高 |
$ |
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価値変動を公平に承諾する |
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支払うか掛け値がある |
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) |
2023年9月30日の残高 |
$ |
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2022年12月31日 |
割引率 |
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実現の確率 |
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完成予定年 |
5.課税料金
計算すべき費用には以下が含まれている
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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計画に応じて研究·開発する |
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従業員補償と福祉 |
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法律と専門費用を計算する |
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その他の措置を講じる |
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費用総額を計算する |
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$ |
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$ |
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6.支払いの引受およびまたは事項
訴訟を起こす
2022年12月31日以来、いかなる未解決訴訟にも実質的な変化はなく、会社もいかなる新しい訴訟の当事者でもない。もっと知りたいのは、会社が2022年12月31日までの年次報告書に添付している総合財務諸表を参照してください。
許可協定
その会社は許可協定の一方であり、その中には支払いが含まれているか、または支払われている可能性がある。特定の開発、規制、そして商業マイルストーンに到達すれば、このような支払いは支払い可能になるだろう。2023年9月30日まであるいは，支払いの満足度や時間が不確実であることも，合理的に見積もることはできない.
7.協力その他の手配
複数の治療分野でCRISPR/CAS 9に基づく製品の開発と商業化を加速させるために、同社は、CRISPR/CAS 9の治療開発におけるリーダー的地位を強化することができる協力者と戦略的同盟を確立するための他の機会を求めている。2023年9月30日現在，会社の売掛金はRegeneron製薬会社(“Regeneron”)，SparingVision SAS(“SparingVision”)，Kyverna治療会社(“Kyverna”)，AvenCell治療会社(“AvenCell”)とONK治療有限会社(“ONK”)との協力に関連しており，会社の契約債務はRegeneronとSparingVisionの協力に関係している。2022年12月31日現在，会社の売掛金はRegeneron，AvenCell，SparingVisionとONKとの連携に関連しており，会社の契約負債はRegeneron，AvenCell，SparingVision，Kyvernaとの連携に関係している。
9
下表は当社の年内売掛金及び契約負債の変動である2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月(単位：千)：
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残高は |
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足し算 |
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控除額 |
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末尾残高 |
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2023年9月30日までの9ヶ月間 |
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売掛金 |
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) |
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$ |
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契約負債--繰延収入 |
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( |
) |
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$ |
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残高は |
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足し算 |
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控除額 |
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末尾残高 |
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2022年9月30日までの9ヶ月間 |
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売掛金 |
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$ |
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) |
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$ |
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契約負債--繰延収入 |
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$ |
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$ |
- |
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$ |
( |
) |
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$ |
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.の間に2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間、契約負債残高の変化により、会社は以下の収入(千単位)を確認した
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9月30日までの9ヶ月間 |
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当期確認の収入は： |
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2023 |
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2022 |
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期初めに契約負債の額を計上する |
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$ |
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$ |
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契約の取得と履行の費用
当社は協力協定を取得するための大きな支出は発生していませんが、そのような契約を履行するコストは当社の資源を発生または増加させることはありません。だから、
Regeneron製薬会社
許可と協力協定
当社は2016年4月、Regeneronと許可および協力協定(随時改訂された“2016 Regeneron合意”)を締結した。2016年のRegeneronプロトコルには2つの主要な部分がある：i)製品開発部分により、双方は主に肝臓ゲノム編集に集中したCRISPR/CASに基づく治療製品を研究、開発し、それを商業化する；ii)技術協力部分は、この部分に基づいて、会社とRegeneronは研究関連活動に従事し、新しい技術を発見と開発し、そしてCRISPR/CAS技術を改善し、会社のゲノム編集プラットフォームを強化することを目的としている。このプロトコルにより，同社はRegeneron遺伝学センターとRegeneronによって会社の限られた数の肝臓計画に提供された独自のマウスモデルにもアクセスすることができる。二零一六年にRegeneronプロトコルが開始された時、Regeneronはその10個の目標の中で最初のチロキシン(“ATTR”)アミロイドーシスを選択し、この疾患は当社とRegeneron間の共同発展と共同普及プロトコル(“ATTRCo/Co”)に制限されなければならない。
二零二年五月に、当社は(I)二零一六年再生協定第一号改正案(“二零二零年再生改訂”)、(Ii)血友病A及び血友病Bの共同開発及び共同援助協定(“血友病会社/会社”)及び(三)株式購入協定を締結した協力の拡大は連合開発した方向性遺伝子組換え挿入能力に基づいて、持続的に失われた治療性蛋白質を回復し、伝統的な遺伝子治療の局限性を克服することを目的としている。技術協力は2024年4月に延長され、Regeneronはさらに2年間更新する権利があるだろう。2020年のRegeneron改正案では，Regeneronに以下の製品を独占開発する権利も付与されている
2023年9月，RegeneronとIntelliaはさらに研究協力(“2023年Regeneron修正案”)を拡大し，より多くの開発を行った体内にあるCRISPRに基づく遺伝子編集療法は神経や筋疾患に集中している。この協力は，ウイルスベクター伝達に適したIntellia独自のNme 2 CRISPR/Cas 9ゲノム編集システムを利用する
10
標的遺伝子とRegeneron独自の抗体標的腺関連ウイルスベクターと送達システムを正確に修正することを目的とした。拡大した研究協力条項によると，両社はまず2つを検討する体内にある肝臓標的ではありませんIntelliaはリーダ編集手法の設計，Regeneronはリーダ指向ウイルスベクター伝達方法の設計を行い，研究費を平均的に分担する.いずれも一つの候補製品の潜在的な開発と商業化をリードする機会があり、開発と商業化をリードしない側は、共同開発と共同促進協定を締結する権利があるだろう。
2022年12月31日以降，上記に加えて，2016年の“再生プロトコル”，ATTRCo/Coまたは血友病Co/Co(“再生プロトコル”)のキー条項は実質的に変化しなかった。
収入確認-連携収入2023年9月30日までRegeneron購入会社の普通株に割り当てられた金額は含まれておらず、会社は#ドルを記録しています
2023年9月30日まで約一ドルです
2023年9月30日と2022年12月31日まで同社の売掛金は$です
AvenCell治療会社
2021年7月，会社はAvenCellと(I)許可と協力協定(“Avencell LCA”)を締結し，この合意に基づき，会社は同種異体汎用CAR−T細胞療法の開発と商業化ゲノム編集汎用CAR−T細胞療法のライセンス(“Avencell LCA”)を共同開発した。汎用CAR-T細胞UniCARとRevCARプラットフォーム)；および(Ii)共同開発と共同援助プロトコル(“AvenCell Co/Co”)によると、同社は免疫腫瘍学適応のための同種異体汎用CAR−T細胞製品を共同開発および共同商業化する。
2022年11月、同社はそれを再決定することを決定した離体するプログラムはAvenCell Co/Coを終了し，実際にプログラムの制御権をAvenCellに渡した.その会社の終了プロトコル項でのS責任は2023年第2四半期に完了した。同社は追加の共同開発と共同資金調達協定を締結し、#ドルを支払うことも選択できる
収入確認-連携収入同社は$を確認した
2023年9月30日までかつてはありました
11
その会社は$を持っている
SparingVision SAS
2021年10月，同社はSparingVision(眼疾患救命視力療法を開発する遺伝子薬物会社)と許可·協力協定(“SparingVision LCA”)を締結し，CRISPR/Cas 9技術を用いて眼疾患治療のための新しい遺伝子薬を開発した。
SparingVision LCA合意のキー条項は2022年12月31日以来実質的に変化していない。
収入確認-連携収入同社は$を確認した
Kyverna治療会社は
2021年12月，当社はKyverna(自己免疫および炎症性疾患のための新しい療法を設計する細胞治療会社)と許可·協力協定(“Kyverna LCA”)を締結し，複数のB細胞を介した自己免疫疾患の治療のための同種CD 19 CAR−T細胞療法を開発した。
2022年12月31日以降，Kyverna LCA合意のキー条項は実質的に変化していない。
収入確認-連携収入2023年3月31日現在、会社はドルを含むKyverna LCAの収入を全額確認している
アウンカー治療有限会社
2022年2月12日，同社はONKと許可，協力，オプション協定(“ONK LCA”)を締結し，ONKは最適工学ナチュラルキラー(NK)細胞療法の開発に取り組んで癌患者を治癒する革新的な会社である。
ONK LCA合意のキー条項は2022年12月31日以来実質的に変化していない。
収入確認-連携収入同社は$を確認した
8.権益法投資その他の投資
AvenCell治療会社
2021年7月30日、会社は取引を完了し、会社、CellexとBXLSはAvenCell、合弁の個人持株会社を設立した。合弁企業への独占許可の交換として、会社はAvenCellと優先株購入契約を締結した
12
当社はAvenCell取締役会における非制御性代表と会社のAvenCellにおける持分を通じて、AvenCellに大きな影響を与えるが、AvenCellを制御しない。同社はその保有する優先株が実質的に普通株であることを決定した。当社は主な受益者ではなく，AvenCellの経済表現に最も影響を与えるAvenCell活動を指導する権限がないためである。そのため、会社は権益会計方法を採用してその投資に対して会計計算を行う。
同社はAvenCellへの初期投資#ドルを記録した
赤字の最大リスクは、2023年9月30日現在、合弁企業における会社の株式投資に限られている。
SparingVision SAS
SparingVision LCAについて(注7参照)、会社了解
Kyverna治療会社は
Kyverna LCAについて(付記7参照)、会社は了解しました
9.書き換えて取得する
2022年2月2日、当社は、書き換え治療会社(“書き換え”)、RW買収会社、証券保有者代表である株主代表サービス有限責任会社と合意および合併計画(“書き換え合併協定”)を締結した。書き換え合併契約によると、当社は会社証券保有者(書き換え合併契約の定義を参照)(“書き換え所有者”)に前払い総金額を$とする
13
また、所有者を書き換えるには最高$を得る資格があります
2023年1月ドル
マージプロトコルの日付を書き換える取引価格決定と割当ては以下のとおりである(千単位)
成約価格 |
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現金の対価格を前払いする |
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研究や対価格負債があります |
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取引コスト |
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*成約総価格 |
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分配取引価格 |
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現在行われている研究と開発 |
$ |
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得られた現金 |
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買収した他の流動資産 |
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他の負債を負担する |
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( |
) |
*成約総価格 |
$ |
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10.レンタル証書
同じく2023年1月、同社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市メインストリート730号で借りたオフィスと実験室空間の一部を転貸した。
2023年6月、会社は840冬季賃貸改正案に署名し、会社と事業主の賃貸空間建設における責任について概説した。同社はテナント改善工事の施工監督を担当し、主な資金は#ドルのテナント改善手当からくる
14
どっちレンタル期間内に利息と一緒に返済されます。また、同社も後日テナント改善手当を超えた建築費の一部に責任を負わなければならない。同社は2024年下半期に段階的に入居する予定だ。当社は2023年9月30日現在、この不動産をコントロールしていないため、ASC 842項下の840冬季賃貸に関する使用権資産や負債は存在しないレンタル(テーマ842)(“ASC 842”)。
11.株式ベースの報酬
権益に基づく補償費用は、簡明合併経営報告書と総合損失表の中で以下のように分類される
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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研究開発 |
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$ |
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一般と行政 |
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合計する |
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2015年株式オプションとインセンティブ計画の改訂と再策定
2016年4月、当社は改訂された2015年株式オプションインセンティブ計画(“2015計画”)を採択した。2015年計画では、奨励的株式オプション、非制限株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励(“RSA”)、制限株式単位(“RSU”)およびその他の株式ベースの奨励を付与することが規定されている。奨励的株式オプションと非制限株式オプションの受給者は、日株式公正価値を付与する権利価格で会社普通株を購入する資格がある。
当社は、2022年7月1日以降に退職政策に規定されている特定の退職資格基準に適合する従業員(“退職者”)を付与する全社員に株式奨励を付与する退職政策(“退職政策”)を維持している。退職政策の条項によると、退職者が資格退職に該当する場合、(I)退職者が保有するすべての株式オプションは、退職者の退職日後に完全に帰属するまで、オプションの元の帰属スケジュールに従って継続し、退職者が保有するすべての既存株式オプションは、退職者退職5年記念日またはオプション原満期日の早い者まで行使可能である。(Ii)退職者が保有するすべての未帰属時間奨励単位は退職者の退職日に全数帰属する；及び(Iii)退職者が保有するすべての未帰属業績奨励は退職者の退職日後も返済されていないが、退職者はまだ業績期間が終了した時に仕事表現期間の実際の表現に基づいて比例して計算された一部の業績奨励を得る資格がある。
2023年9月30日までいくつありますか
限定株単位
会社の年内のRSU活動を表にまとめた2023年9月30日までの9ヶ月：
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量 |
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重みをつける |
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2022年12月31日現在の未帰属制限株式単位 |
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$ |
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授与する |
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既得 |
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( |
) |
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キャンセルします |
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( |
) |
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2023年9月30日現在の未帰属制限株式単位 |
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$ |
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2023年3月に会社は
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2023年3月にも
2022年3月に会社は
すべての市場に基づいていないRSUは会社の普通株の見積もりをもとに、公正価値によって計量した。
2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に承認された加重平均バッチ日の公正価値はい$です
2023年9月30日まで一ドルあります
株式オプション
ブラック·スコアーズオプション定価モデルで推定された付与日までのオプション加重平均公正価値は$
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
無リスク金利 |
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適用されない |
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適用されない |
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オプションの期待寿命 |
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適用されない |
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適用されない |
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対象株予想変動率 |
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適用されない |
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適用されない |
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期待配当収益率 |
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適用されない |
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適用されない |
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無リスク金利です。無リスク金利は、付与時に発効する米国債収益率曲線をもとに、その満期日はオプションの期待期限にほぼ等しい。
期限を見込む。期待期間は、株式オプションが期待未償還期間を奨励する期間を表す。“普通”とされるオプション付与については、会社は簡略化された方法を用いて期待期限を決定する。簡略化された方法は，期限がオプションの帰属時間と契約期間の平均値であると考えられる.当社が簡略化方法を使用しているのは、期待期間を推定するために合理的な基礎を提供するために十分な歴史的オプション行使データがないからである。
予想される波動性。予想変動率は，当社の歴史変動性と当社業界内のいくつかの同業者社の歴史株価変動率の平均値を混合したものであり，両者の期間は株式オプション付与の期待期限に相当する.
配当収益率を期待する。予想配当収益率は、当社が現金配当金を支払ったことがなく、現在も現金配当金を支払うつもりはないという事実に基づいていると仮定している。
16
当社はナスダック世界精選市場報告の普通株市場終値を用いて普通株関連株式オプション株式の公正価値を決定する。
以下に株式オプション活動の概要を示す2023年9月30日までの9ヶ月：
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量 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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(単位：年) |
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(単位：千) |
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2022年12月31日に返済されていません |
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授与する |
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鍛えられた |
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) |
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没収される |
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2023年9月30日現在の未返済債務 |
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2023年9月30日に行使できます |
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2023年9月30日まで一ドルあります
2016年度従業員株購入計画
2016年5月、会社は“2016年度従業員株購入計画”(“2016年度計画”)を採択した
2023年9月30日までいくつありますか
2023年と2022年9月30日までの9ヶ月以内にその会社は発行した
2016年計画の株式公正価値は、発行期間の開始時にブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用して、以下の仮定の下で推定されます
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
無リスク金利 |
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予想期限(年単位) |
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対象株予想変動率 |
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期待配当収益率 |
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12.1株当たり損失
会社が1株当たり基本損失を計算する方法は、毎期純損失を毎期発行済み普通株の加重平均で割ることである。当社は、1株当たりの希薄損失を計算する際に、期間内に発行されていない株式オプションや未帰属制限株式単位の希薄化効果を考慮し、このような証券が逆償却作用を持たない限り、制限的な株式単位の償却効果を考慮する。
1株当たりの基本損失と償却損失は以下のように計算される
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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純損失 |
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( |
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( |
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加重平均流通株、基本株 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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( |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
以下の普通株等価物は、含まれるので、1株当たり希釈損失の計算から除外される
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9月30日までの3ヶ月9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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未帰属限定株式単位 |
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株式オプション |
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13.株主権益
下表は前9カ月までの株主権益変動状況である2023年9月30日および2022年9月30日(単位：千、共有データを含まない)：
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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合計する |
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ごく普通である |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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普通株発行で |
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書き換え所有者に支払うか掛け値がある |
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株式オプションの行使 |
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株式単位の帰属を制限する |
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株式ベースの報酬 |
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その他の総合損失--未実現収益 |
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その他総合損益法 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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株式単位の帰属を制限する |
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従業員の下で株を発行する |
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株式ベースの報酬 |
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その他総合損失--未実現損失 |
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その他総合損益法 |
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2023年6月30日の残高 |
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普通株発行で |
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株式オプションの行使 |
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株式単位の帰属を制限する |
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18
株式ベースの報酬 |
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その他総合損失−有価証券の未実現収益 |
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その他総合損益法投資 |
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純損失 |
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2023年9月30日の残高 |
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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合計する |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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普通株発行で |
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株式オプションの行使 |
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株式単位の帰属を制限する |
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その他総合損失--未実現損失 |
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株式単位の帰属を制限する |
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市場に計画を提供する
2019年販売契約
2019年8月、当社はJefferies LLC(“Jefferies”)と公開市場販売協定(“2019年販売協定”)を締結したこの計画によると、ジェフリーは時々“市場で”という方法で総収益が1ドルに達する普通株を提供し、販売することができる
2022年第1四半期に会社は
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2022年販売協定
当社は2022年3月にJefferiesと公開市場販売協定(“2022年販売協定”)を締結し、この合意により、Jefferiesは時々“市価”で自社株を発売することができるS普通株、総収益は最高$に達する
2023年9月30日までの9ヶ月間会社が発行しました
2022年9月30日までの9ヶ月以内に、当社は発送します
2023年9月30日まで, $
追加認可株式の承認
2023年6月、会社は会社第2回改訂後の会社登録証明書改正案を提出し、普通株式の法定株式数を
14.関連する当事者取引
通常業務中に、当社は、当社の関連先の基準を満たす関連者と関連する実体から材料や用品を購入することができます。これらの取引は四半期ごとに審査されており、これまで、これらの取引は会社の簡明な総合財務諸表にとって重要ではなかった。
当社とAvenCellはAvenCell LCAとAvenCell Co/Coの一方であり、付記7で述べたように、当社とAvenCellの関係は関連側とみなされています。当社は当社のためです
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
前向き情報
このForm 10-Q四半期報告書には、改正された1933年証券法第27 A節と改正された1934年証券取引法(“取引法”)第21 E節の安全港条項に基づいて行われた前向きな陳述が含まれている。これらの表現は、前向き用語“可能”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“継続”またはこれらの用語または他の同様の用語の負の意味によって識別することができる。私たちの展望性陳述はわが社に対する一連の期待、仮説、推定と予測に基づいており、未来の結果或いは業績の保証ではなく、重大なリスクと不確定性に関連している。私たちはこのような展望的声明で開示された計画、意図、または期待を本当に達成できないかもしれない。実際の結果またはイベントは、これらの前向きな陳述で開示された計画、意図、および予想とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務と展望的陳述は、私たちの陳述に固有のリスクと不確実性を含む、多くの既知および未知のリスクおよび不確実性に関するものであり、これらのリスクおよび不確実性は、：
21
本四半期報告発表日まで，我々のすべての明示的または示唆的な前向き陳述はForm 10−Qに限られている。いずれの場合も、実際の結果は、これらの前向き情報とは大きく異なる可能性がある。私たちはそのような期待や展望的な陳述が正しいことが証明されることを保証できない。当社が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の公開開示または他の定期報告、他の文書または文書で言及されている1つまたは複数のリスク要因またはリスクおよび不確定要因は、いかなる重大な不利な変化が生じたり、当社の業務、見通し、財務状況および経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。法的に別の要求がない限り、実際の結果、計画、仮説、推定または予測の変化、または本四半期報告10-Q表日の後に発生するそのような前向き表現に影響を与える他の状況を反映するために、実際の結果、計画、仮定、推定または予測の変化を反映するために、そのような前向き表現の更新または修正を約束または計画しない。本Form 10-Q四半期報告書の後に発行された任意の公開声明または開示は、本Form 10-Q四半期報告に含まれる任意の前向きな陳述に修正または影響を与える場合、本Form 10-Q四半期報告におけるそのような陳述を修正または置換するものとみなされる。
管理概要
Intellia治療会社(“我々”，“Intellia”または“社”)は，先行する臨床段階ゲノム編集会社であり，CRISPR/Cas 9による技術を用いた潜在的治癒療法の開発に専念している。CRISPR/Cas 9は略してCルステッドはR特に…IスペースSホルトP名無しさんREpeats(“CRISPR”)/CRISPR Associated 9(“Cas 9”)は1種のゲノム編集技術であり、即ち選定されたゲノムデオキシリボ核酸(DNA)配列を変更する過程である。CRISPR/CAS 9に基づく技術の変革の潜在力を十分に実現するために，我々のモジュール化プラットフォームを利用することで，全方位的なゲノム編集会社を構築して推進している体内にあるそして離体する2つの主要な方法で高度に満たされていない需要の疾患を治療する。適用することができます体内にある遺伝性疾患の応用を解決するために，体内細胞に対する治療としてCRISPR/Cas 9を展開した。同時に私たちは発展しています離体するツールとしてCRISPR/Cas 9を用いて工学的細胞療法を作成した。著者らは深い科学、技術と臨床開発経験を加え、著者らの強力な知的財産権(“IP”)の組み合わせを加えて、著者らはCRISPR/CAS 9と関連技術の広範な治療応用を開き、新しい遺伝子薬物クラスを創立することができる。
当社の経営陣の当社の財務状況及び経営業績の検討及び分析は、本四半期報告Form 10-Qに記載されている審査されていない簡明な総合財務諸表に基づいて作成され、この等の財務諸表は米国公認の中期会計原則(“米国公認会計原則”)及び改正後の1934年証券取引法に基づいて公布されたS-X条例に基づいて作成されたものである。本検討·分析は、本四半期報告Form 10−Qに含まれる他の部分に含まれる無監査簡明総合財務諸表とその付記および当社2022年12月31日現在のForm 10−K年度報告(“年次報告”)に含まれる監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
治療--そして治癒する可能性がある--広範な重篤な疾患には様々な遺伝子編集方法が必要となる。CRISPR/CAS 9に基づく独自技術を著者らのプラットフォームの核心とし、著者らは引き続き新しい機能を増加し、著者らの既存の解決策を拡張し、多種の生命に危害を及ぼす疾病に対応する。これらの新規機能には，我々独自の塩基編集とDNA書き込み技術と，多様な編集戦略を実現する能力を提供する新規CRISPR酵素がある。
私たちは、私たちのプラットフォームのモジュール化ソリューションとゲノム編集技術の研究を進め、より多くの開発候補を生成するために、配信と細胞工学能力を推進しています。
我々の使命は，治癒したゲノム編集療法を開発することで重篤な疾患患者の生活を変えることである。4つの重要な要素に集中することで、私たちは私たちの使命を履行し、すべての利害関係者に長期的な利益を提供できると信じています
22
我々の戦略は，我々のモジュール化プラットフォームを利用することにより，CRISPR/Cas 9による治療性療法の開発と商業化に取り組んでいる全スペクトルゲノム編集会社の発展を推進することである。今まで、私たちのすべての収入は協力収入だった。設立以来2023年9月30日まで，初公募株(IPO)と同時に行われた私募，後続公開，市場発行と転換可能優先株の売却および我々の協力協定により，合計約24.241億ドルの資金を調達し，我々の運営に利用した.
私たちのリードは体内にあるNTLA-2001とNTLA-2002はそれぞれトランス甲状腺ホルモン類アミロイドーシスと遺伝性血管水腫の治療に応用され、それらは静脈注入システムを通じてCRISPR/CAS 9を投与する最初の候補療法であり、ヒト標的組織中の遺伝子を精確に編集するために用いられる。 同時に私たちは複数の離体する全資本が所有しパートナーと協力している免疫腫瘍学および自己免疫疾患の治療案。
私たちのパイプは
生活の中で番組
私たちの選択基準は、肝臓由来の疾患を決定すること、遺伝子ノックアウトまたは挿入方法によって解決可能な明確な定義を有する変異、測定しやすい治療終点を有し、観察可能な臨床反応を有すること、および有効な治療の不足、限られた、または負担が重すぎることを含む。私たちの最初の体内にある適応は遺伝性肝疾患に対して，われわれのATTRアミロイドーシス，HAEとα−1アンチトリプシン欠損症(“AATD”)開発計画を含む。我々の現在の以下の方面での努力体内にある投与のポイントは，脂質ナノ粒子(“LNPs”)を用いてCRISPR/Cas 9複合体を肝臓に輸送することである。
トランスサイレチン(“ATTR”)アミロイドーシス計画
NTLA−2001はCRISPRに基づく初めての研究における治療法であり，ヒト内編集遺伝子に系統的に輸送され，ATTRアミロイドーシスを治療する最初の単回投与療法となる可能性がある。私たちに任せて体内にあるLNP技術において、NTLA-2001はこの疾病を阻止と逆転する可能性を提供し、方法は単回用量後に甲状腺転換ホルモン(“TTR”)蛋白の深さ、一致性と潜在的な生涯減少を推進することである。
NTLA−2001の第1段階研究は，心筋症を有する成人ATTRアミロイドーシス(“ATTR−CM”)あるいは遺伝性ATTRアミロイドーシス合併多発性神経障害(“ATTRv−PN”)に対する2つのオープン研究である。11月，NTLA−2001第1段階研究の新たな積極的中期結果を発表した。60人以上の患者からの最新のデータによると、単剤NTLA-2001は、2023年5月11日のデータ締め切りで12ヶ月以上のフォローアップ期間に達した29人の患者を含む持続的、深い、持続的な血清TTR低下を達成したことを示している。0.3 mg/kg以上の投与を受けたすべての患者(n=62)において、28日目に血清TTR値の中央値は91%減少し、血清TTR値の中央値絶対残留量は17μg/mLであった。すべての患者の中で、テストのすべての用量レベルで、NTLA-2001は全体的に耐性が良好であり、大多数の副作用の重症度は比較的に軽い。これらの仮データは，スペイン·マドリードで開催された第4回国際ATTR型アミロイドーシス会議で公表された。
2023年10月、我々は米国食品医薬品局(FDA)がNTLA-2001第3段階研究新薬(IND)のATTR-CM治療の申請を承認したことを発表した。この重要な3期研究はランダム、二重盲検、プラセボ対照研究であり、約765名のATTR-CM患者におけるNTLA-2001の有効性と安全性を評価することを目的としている。研究の主要な終点は心血管(“CV”)関連死亡率と心血管関連イベントの複合終点である。患者はランダムに2：1のNTLA−2001：プラセボ，55 mgのNTLA−2001を単回投与した。この規模の研究は年末にスタートする予定で、患者の投与量は2024年初めに開始される。
著者らはNTLA-2001がATTRv-PNを治療する全世界の重要な段階3研究を積極的に準備しており、その中に管理当局との討論を含む。
NTLA-2001は共同開発と共同普及(“Co/Co”)プロトコルのテーマであり、このプロトコルはRegeneron製薬会社(“Regeneron”)、ATTR(“ATTR Co/Co”)との最初の協力目標であり、私たちはこのプロトコルの臨床と商業の先頭であり、Regeneronは参加側である。Regeneron社はグローバルATTRプロジェクトの開発コストと商業利益の中で約25%のシェアを占めている。Regeneronとの協力に関するより多くの情報については、注7を参照されたい
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当社の簡明な連結財務諸表の“協力およびその他の手配”は、本四半期報告Form 10-Qの他の部分に登場します。
遺伝性血管性浮腫(“HAE”)計画
NTLA−2002は我々が所有しているHAE治療の候補薬である。NTLA-2002除去を目指してキニン放出酵素B 1(“KLKB 1)血漿キニン放出酵素の総タンパク質および活性を永久的に低下させる可能性がある遺伝子であり、キニン放出酵素はHAEの重要なメディエーターである。この研究方法は、単剤を提供した後の血漿キニン放出酵素活性の持続的な低下により、HAE患者の攻撃を予防することを目的としている。現在利用可能なHAE療法に関連する重大な治療負担を解消することも目的としている。
NTLA−2002はI型またはII型HAEを有する成人の1/2期研究を評価している。
2023年6月，我々はヨーロッパアレルギーと臨床免疫学混合大会で行われているNTLA−2002第1/2段階研究の第1段階の追加積極中期結果を発表した。全10名の患者のうち，最新のフォローアップにより，単剤NTLA−2002後の毎月平均発症率の95%の低下が認められた。平均フォローアップ時間は9.0ケ月(5.6~14.1ケ月)であった。評価したすべての3種類の用量レベルで、NTLA-2002耐性は良好であり、大多数の副作用の重症度は比較的に軽い。
2023年3月、FDAは当社のNTLA-2002 IND申請を承認し、同社が米国を世界第2段階に入れることができることを発表した。2023年8月、医師と患者がNTLA-2002臨床計画への参加に強い興味を持っているため、すべての患者が研究への参加が決定され、登録作業は2023年第4四半期に完了する予定であることを発表した。また，2023年3月のIND承認後，FDAは生育潜在力のある女性患者に組み込まれた臨床前補充データの提供を求めていると発表した。来年上半期に追加のマウス研究を完了し，計画されている第3段階試験の前にこれらのデータを提出する予定であり，行われている第1/第2段階研究で出産可能な女性患者から収集した臨床データを補完する。
著者らは早ければ2024年第3四半期に全世界のPivotal 3期研究を開始する予定であり、アメリカ患者を含み、監督管理フィードバックによって決定される。
2023年10月、私たちは欧州医薬品局(“EMA”)にNTLA-2002のHAE治療の優先薬(“Prime”)の称号を授与することを発表した。良質な名称は、EMAによって候補薬剤が付与され、これらの薬剤は、既存の治療方法よりも大きな治療利点を提供するか、または治療選択のない患者に利益をもたらす可能性がある。PRIMEは私たちがNTLA-2002に関する四番目の専門的な規制の称号を受け取った。NTLA-2002はまたFDAから孤児薬物称号と再生医学高級療法(RMAT)の称号を授与され、イギリス薬品と保健製品管理局(MHRA)の革新的なパスポートを獲得した。
アルファ−1アンチトリプシン欠乏症(AATD)計画
NTLA-3001関連肺疾患に使用されています
NTLA-3001は私たちが所有している一流のCRISPR仲介者です体内にある標的遺伝子挿入開発候補薬物はAATD関連肺疾患を治療した。健康なものを正確に挿入するように設計されていますSERPINA 1この遺伝子はα-1アンチトリプシン(“A 1 AT”)タンパク質をコードし、単回投与後に機能性A 1 ATタンパク質の永久発現を治療レベルに回復させる可能性がある。われわれの方法は，重篤な症例ではA 1 AT増強療法または肺移植の毎週静脈内投与の必要性を除去することを含む患者の予後を改善することを目的としている。2024年第1四半期に臨床試験申請(CTA)を提出し，NTLA−3001の第1段階ヒト研究を開始する予定である。
関連肝疾患のNTLA−2003：
NTLA-2003は私たちが所有しています体内にあるAATD関連肝疾患の治療に用いられるノックアウト開発候補薬。これは使用を止めることを目的としていますSERPINA 1肝臓に異常なA 1 AT蛋白を産生する遺伝子を担当する。資源の優先順位に応じて戦略転換を行い，NTLA−2003のさらなるINDイネーブル活動を停止し，我々のDNA書き込み技術を用いてAATD研究段階計画を進めている。
24
生活の中で研究プロジェクト
我々は，血友病Aや血友病Bのような肝臓に重点を置いた様々なプロジェクトに取り組んでおり，Regeneronとの共同開発や，他の肝臓標的を独立してRegeneronと連携して開発しており，これらの目標は我々の能力を利用してゲノムをノックアウト，挿入，連続編集する。
我々はさらに肝臓外組織を標的とした送達戦略を検討している。例えば、我々はすでに臨床前データを提供し、マウス骨髄と造血幹細胞(“HSCs”)の非ウイルスゲノム編集のための概念検証を確立した。これは私たちが初めて体系的に示したものです体内にある我々の独自の非ウイルス送達プラットフォームを用いて骨髄中でゲノム編集を行った。これらの結果は私たちのモジュールを拡張していると信じています体内にある鎌状細胞病のような遺伝性血液疾患を治療する能力。2023年9月、私たちはRegeneronとより広い研究協力を展開し、より多くの開発を展開しました体内にあるCRISPRに基づく遺伝子編集療法は神経や筋疾患に集中している。また，SparingVision SAS(“SparingVision”)と連携し，CRISPR/Cas 9技術を用いて眼疾患治療のための新しいゲノム薬を開発している。
前の生きた人番組
我々は複数の臨床前プロジェクトを進めており，これらのプロジェクトは全額所有しており，パートナーと協力し，我々の同種異体プラットフォームを用いて免疫腫瘍学や自己免疫疾患を治療している。著者らの独自の同種異体細胞工学プラットフォームは、T細胞とナチュラルキラー(NK)細胞媒介拒絶を回避することを目的としており、これは他の同種異体方法を研究するまだ解決されていない重要な挑戦である。
協力とその他の手配
複数の治療分野でCRISPR/CAS 9に基づく製品の開発と商業化を加速させるために、我々は、CRISPR/CAS 9治療開発における当社のリーダーシップを強化するために、他の機会を求めてパートナーと戦略的同盟を構築することを意図している。我々はRegeneron，AvenCell Treateutics，Inc.(“AvenCell”)，SparingVision，Kyverna Treateutics，Inc.(“Kyverna”)とONK Treateutics，Ltd(“ONK”)と既存の連携プロトコルである.私たちの協力者との間の合意条項のより多くの情報については、本四半期報告Form 10-Qの他の部分に列挙されている私たちの簡明総合財務諸表の付記7、“協力およびその他の手配”を参照されたい。
財務概要
協力収入
私たちの収入には、ライセンスの前技術訪問支払い、技術アクセス費、研究材料出荷、研究資金、および私たちの協力とライセンス契約によって稼いだマイルストーン支払いに関する確認金額が含まれています。
研究と開発
研究開発費には、給与や福祉(フルタイムの研究開発従業員の株式給与を含む)、分配された施設関連費用、管理費用、許可料およびマイルストーン費用、契約研究、開発および製造サービス、臨床試験コスト、およびその他の関連コストなどの研究開発活動を行うことによって生じる支出が含まれる。
一般と行政
一般および行政費用には、株式ベースの報酬を含む幹部、財務、法律、人的資源、業務発展、支援機能の報酬と福祉が主に含まれる。一般および行政費用には、研究開発費に含まれていない施設関連費用、出張費用や監査、税務や法律サービスの専門費用、知的財産権に関する法律サービス、その他の相談費や支出も含まれている。
その他の収入，純額
その他の収入(支出)、純額は、私たちの現金、現金等価物、制限された現金等価物および有価証券によって生じる利息収入、権益法投資損失、およびまたは価格の公正価値変動を含む。
25
経営成果
以下の財務状況及び業務成果に関する議論は、添付の簡明な連結財務諸表及びその関連脚注を組み合わせて読まなければならない。
2023年9月30日までおよび2022年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
期間は- |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
周期変化 |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
協力収入 |
|
$ |
11,992 |
|
|
$ |
13,266 |
|
|
$ |
(1,274 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
113,696 |
|
|
|
96,651 |
|
|
|
17,045 |
|
一般と行政 |
|
|
29,403 |
|
|
|
22,145 |
|
|
|
7,258 |
|
総運営費 |
|
|
143,099 |
|
|
|
118,796 |
|
|
|
24,303 |
|
営業損失 |
|
|
(131,107 |
) |
|
|
(105,530 |
) |
|
|
(25,577 |
) |
その他の収入(費用)、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
12,740 |
|
|
|
1,945 |
|
|
|
10,795 |
|
権益法投資損失 |
|
|
(3,857 |
) |
|
|
(1,834 |
) |
|
|
(2,023 |
) |
価格の公正価値変動があるかもしれない |
|
|
- |
|
|
|
(7,810 |
) |
|
|
7,810 |
|
その他の収入を合計して純額 |
|
|
8,883 |
|
|
|
(7,699 |
) |
|
|
16,582 |
|
純損失 |
|
$ |
(122,224 |
) |
|
$ |
(113,229 |
) |
|
$ |
(8,995 |
) |
協力収入
2023年9月30日までの3カ月間では，協力収入は130万ドル減少し，1，200万ドルに低下したが，2022年9月30日までの3カ月は1，330万ドルであった。2023年9月30日までの3カ月間の連携収入の低下は，主にKyvernaとAvenCell許可と連携協定によるものであり，この収入はそれぞれ2023年第1四半期と第3四半期にすべて確認されたが，一部はRegeneronやSparingVisionの許可と連携プロトコルとの収入によって相殺された。詳細については、本四半期報告Form 10-Qの付記7、簡明総合財務諸表の“協力その他の手配”を参照されたい。
研究と開発
2023年9月30日までの3カ月間で、研究開発費は1700万ドル増加して1兆137億ドルに達したが、2022年9月30日までの3カ月は9670万ドルだった。
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費、およびこれらのプロジェクトのドル変化とそれぞれの変化率をまとめています
|
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
期間は- |
|
|
パーセント |
|
|||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
周期変化 |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
||||||||||
計画別の外部開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ-NTLA-2001 |
|
|
$ |
16,404 |
|
|
$ |
10,249 |
|
|
$ |
6,155 |
|
|
|
60 |
% |
アメリカNTLA-2002 |
|
|
|
4,798 |
|
|
|
2,808 |
|
|
|
1,990 |
|
|
|
71 |
% |
アメリカ国家運輸安全管理局-3001 |
|
|
|
8,563 |
|
|
|
2,325 |
|
|
|
6,238 |
|
|
|
268 |
% |
アメリカ国家運輸安全管理局-5001 |
|
|
|
- |
|
|
|
6,531 |
|
|
|
(6,531 |
) |
|
|
-100 |
% |
未分配の研究と開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
従業員関連の費用を減らす |
|
|
|
32,317 |
|
|
|
29,897 |
|
|
|
2,420 |
|
|
|
8 |
% |
*研究資料および契約サービス |
|
|
|
16,084 |
|
|
|
18,646 |
|
|
|
(2,562 |
) |
|
|
-14 |
% |
*施設関連料金 |
|
|
|
13,168 |
|
|
|
8,946 |
|
|
|
4,222 |
|
|
|
47 |
% |
*株式ベースの報酬 |
|
|
|
21,235 |
|
|
|
16,383 |
|
|
|
4,852 |
|
|
|
30 |
% |
中国と他の |
|
|
|
1,127 |
|
|
|
866 |
|
|
|
261 |
|
|
|
30 |
% |
研究開発費総額 |
|
|
$ |
113,696 |
|
|
$ |
96,651 |
|
|
$ |
17,045 |
|
|
|
18 |
% |
26
上げ幅 2022年9月30日までの3ヶ月と比較して、2023年9月30日までの3ヶ月の研究·開発費用は、主に以下のとおりである
一般と行政
2023年9月30日までの3カ月間で、一般·行政費は約730万ドル増加し、2940万ドルに増加したが、2022年9月30日までの3カ月は2210万ドルだった。この成長は主に従業員関連の支出と関連があり、私たちのより多くの労働力に押されて、株式報酬は530万ドル増加した。
その他の収入，純額
その他の収入(支出)の純額が1，660万ドル増加することは利息収入が1，080万ドル増加することとあるいは対価格公正価値変動が780万ドル増加することと関係があるが、権益法による投資損失が増加して200万ドル分相殺される。
2023年9月30日までおよび2022年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
期間は- |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
周期変化 |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
協力収入 |
|
$ |
38,192 |
|
|
$ |
38,548 |
|
|
$ |
(356 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
326,088 |
|
|
|
319,945 |
|
|
|
6,143 |
|
一般と行政 |
|
|
87,503 |
|
|
|
66,680 |
|
|
|
20,823 |
|
総運営費 |
|
|
413,591 |
|
|
|
386,625 |
|
|
|
26,966 |
|
営業損失 |
|
|
(375,399 |
) |
|
|
(348,077 |
) |
|
|
(27,322 |
) |
その他の収入(費用)、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
37,373 |
|
|
|
3,188 |
|
|
|
34,185 |
|
権益法投資損失 |
|
|
(10,905 |
) |
|
|
(7,831 |
) |
|
|
(3,074 |
) |
価格の公正価値変動があるかもしれない |
|
|
(100 |
) |
|
|
(8,059 |
) |
|
|
7,959 |
|
その他の収入を合計して純額 |
|
|
26,368 |
|
|
|
(12,702 |
) |
|
|
39,070 |
|
純損失 |
|
$ |
(349,031 |
) |
|
$ |
(360,779 |
) |
|
$ |
11,748 |
|
27
協力収入
協力収入が減少する 40万ドルから3820万ドル増加しました 2023年9月30日までの9カ月間で3850万ドルだったのに対し、2022年9月30日までの9カ月は3850万ドルだった。詳細については、本四半期報告10-Q表内の他の部分の簡明総合財務諸表付記7を参照されたい。
研究と開発
研究開発費が増える 6.1ドル増加 2023年9月30日までの9カ月間の売上高は3兆261億ドルだったが、2022年9月30日までの9カ月間で3.199億ドルだった。
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費、およびこれらのプロジェクトのドル変化とそれぞれの変化率をまとめています
|
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
期間は- |
|
|
パーセント |
|
|||||||
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
周期変化 |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
||||||||||
計画別の外部開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ-NTLA-2001 |
|
|
$ |
39,523 |
|
|
$ |
27,838 |
|
|
$ |
11,685 |
|
|
|
42 |
% |
アメリカNTLA-2002 |
|
|
|
16,408 |
|
|
|
7,865 |
|
|
|
8,543 |
|
|
|
109 |
% |
アメリカ国家運輸安全管理局-3001 |
|
|
|
16,724 |
|
|
|
8,002 |
|
|
|
8,722 |
|
|
|
109 |
% |
アメリカ国家運輸安全管理局-5001 |
|
|
|
- |
|
|
|
16,410 |
|
|
|
(16,410 |
) |
|
|
-100 |
% |
未分配の研究と開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
従業員関連の費用を減らす |
|
|
|
103,437 |
|
|
|
83,433 |
|
|
|
20,004 |
|
|
|
24 |
% |
*研究資料および契約サービス |
|
|
|
46,003 |
|
|
|
51,720 |
|
|
|
(5,717 |
) |
|
|
-11 |
% |
中国は研究と開発を行っている |
|
|
|
- |
|
|
|
55,990 |
|
|
|
(55,990 |
) |
|
|
-100 |
% |
中国は研究マイルストーンを塗り替えるだろう |
|
|
|
874 |
|
|
|
- |
|
|
|
874 |
|
|
|
- |
|
*施設関連料金 |
|
|
|
38,891 |
|
|
|
25,645 |
|
|
|
13,246 |
|
|
|
52 |
% |
*株式ベースの報酬 |
|
|
|
60,517 |
|
|
|
40,736 |
|
|
|
19,781 |
|
|
|
49 |
% |
中国と他の |
|
|
|
3,711 |
|
|
|
2,306 |
|
|
|
1,405 |
|
|
|
61 |
% |
研究開発費総額 |
|
|
$ |
326,088 |
|
|
$ |
319,945 |
|
|
$ |
6,143 |
|
|
|
2 |
% |
上げ幅 2022年9月30日までの9カ月と比較して、2023年9月30日までの9カ月間の研究·開発費は、主に以下のとおりである
28
一般と行政
2023年9月30日までの9カ月間で，一般·行政費は2080万ドル増加し8750万ドルに達したが，2022年9月30日までの9カ月は6670万ドルであった。この増加は主に1，250万ドルの株式報酬を含む従業員関連費用の増加と関連しており、これは私たちのより多くの従業員によって推進されている。
その他の収入，純額
その他の収入(支出)の純額は3910万ドル増加し、主に市場金利の上昇により利息収入が3420万ドル増加したり、対価格公正価値変動が800万ドル増加したりしたが、権益法投資損失の310万ドル増加によって部分的に相殺された。
流動性と資本資源
会社設立から2023年9月30日まで、私たちは累計24.241億ドルを調達し、私たちの協力合意、初公募株と同時に行った私募、後続公募株、市場発行と売却可能な優先株を通じて私たちの運営に資金を提供しました。
2023年9月30日現在、私たちは9.925億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。
いずれの場合も、私たちはノワール生物医学研究院(“Novartis”)、SparingVision、ONKとの協力に基づいて、私たちとRegeneronとの協力、そして私たちとKyvernaとの協力の下でいくつかの活動を完成させ、各製品を基礎として、相当なマイルストーンの支払いと特許権使用料を稼ぐ資格がある。私たちがこれらのマイルストーン支払いを得る能力と、これらのマイルストーンを実現する時間は、私たちの研究と開発活動の結果にかかっており、現在のところ確定していません。私たちの協力協定によると、私たちが支払いを得る権利は私たちが約束した唯一の外部資金源だ。
市場に計画を提供する
2019年販売契約
Jefferies LLC(“Jefferies”)と2019年8月に公開市場販売協定(“2019販売協定”)を締結し、この合意によると、Jefferiesは時々“市価”で私たちの普通株を発売することができ、総収益は最高1.5億ドルに達する。私たちは、2019年の販売契約に基づいて、普通株式販売総収益の3.0%の現金手数料をJefferiesに支払うことに同意します。2019年の販売契約に基づき、3778，889株の普通株を発行しました。
2022年第1四半期に、2019年の販売契約に基づき、1株当たり69.43ドルの平均価格で、1株平均価格で579，788株の普通株を発行し、Jefferiesに現金手数料を支払った純収益総額を差し引いた純収益総額は3890万ドル、販売に関する法律、会計、その他の費用は約20万ドルだった。2019年の販売契約は2022年第3四半期に満了します。
2022年販売協定
Jefferiesは2022年3月、Jefferiesと公開市場販売協定(“2022年販売協定”)を締結し、この協定によると、Jefferiesは時々“市場”方式で私たちの普通株を発売することができ、総収益は4.0億ドルに達する。私たちは2022年の販売協定に基づいてJefferiesに普通株販売総収益の3.0%の現金手数料を支払うことに同意した。私たちはこれまで2022年の販売協定に従って3836，020株の普通株を発行してきた。
2023年9月30日までの9ヶ月間、私たちは2022年の売却合意に基づき、ジェフリーに現金手数料と売却に関する法律、会計、その他の費用を約10万ドル支払った後、1株38.20ドルの平均価格で440，681株の普通株をシリーズ発行し、総収益純額は1620万ドルだった。
2022年9月30日までの9ヶ月間、2022年の売却契約に基づき、Jefferiesに現金手数料と法律、会計、その他の費用に関する約10万ドルを支払った後、1株58.82ドルの平均価格で553，204株の普通株を系列的に発行し、総収益純額は3，150万ドルであった
29
販売状況もあります2022年9月30日現在、そのうち830万ドルの収益が他の流動資産として我々のスリム化総合貸借対照表に記録されており、取引日が2022年9月の製品を代表し、2022年10月に決算される。
資金需要
私たちの資本の主な用途は、研究材料と契約サービス、臨床試験コスト、補償と関連費用、実験室とオフィス施設、研究用品、法律と監督管理費用、特許訴訟申請と私たちが許可した知的財産権の維持コスト、マイルストーンと使用料の支払い、および一般管理コストに引き続き使用される予定です。2023年の残り時間には，我々の研究開発チームを強化し，我々の臨床プロジェクトを開発し，より多くのプロジェクトを臨床開発に進めていくにつれて，我々が行っている活動に関する費用は前の時期よりも増加することが予想される。
私たちの先行プロジェクトは臨床段階にあるため、これらの努力の結果はまだ確定しておらず、将来の候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の金額を見積もることもできず、いつ利益を達成することが可能かどうかを推定することもできない。私たちが相当な製品収入を生み出すことができる前に、もしあれば、株式融資と協力手配を通じて私たちの持続的な現金需要に資金を提供する予定です。私たちはRegeneronからATTRと血友病プロジェクトの費用補償を受けた。また，ノワール，SparingVision，ONKとの協力により，Regeneronとの協力により，記念碑的な支払いや印税を得る資格があり，いずれの場合も，ノワール，SparingVision，ONKとの協力により，Regeneronとの協力により，各目標に基づいて，Kyvernaとのいくつかの活動が実現した際に，それぞれの合意との規定により，マイルストーン支払いと特許権使用料を得る資格がある。このような資金源を除いて、私たちは何の約束もない外部流動性源を持っていないだろう。もし私たちが将来株式を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または私たちの既存株主の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。もし私たちが未来に協力計画を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入流、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になるかもしれない条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式融資を通じてより多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
展望
私たちの研究開発計画とプロジェクトの進展に対する私たちの予想によると、2023年9月30日までの現金、現金等価物および有価証券、ならびに私たちの協力協定からの研究およびコスト補償資金は、今後24ヶ月以内に、私たちの協力合意によって利益を得る可能性のある潜在的なマイルストーン支払いや延期費用、または現在基本的な計画仮定にない任意の資本戦略の使用を含むことなく、今後24ヶ月以内に私たちの持続的な運営費用および資本支出需要に資金を提供することができると予想される。私たちは現在間違っていることが証明されている可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使用するかもしれない。
私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの配信技術と私たちのCRISPR/CAS 9技術プラットフォームの開発、適切な候補製品を選択して開発すること、選択された候補製品の研究、臨床前と臨床開発を完成させること、私たちの臨床試験を完成させるための候補製品の規制許可とマーケティング許可を得ること、候補製品のための持続可能かつ拡張可能な製造プロセスの開発、直接またはパートナーまたは流通業者との監督許可およびマーケティング許可を得る候補製品を獲得すること、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ、任意の競争に対応すべき技術と市場開発、を含む多くの分野での成功に大きく依存する。私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で有利な条項を交渉する；私たちの協力者およびライセンシーと良好な関係を維持し、保護し、特許、商業秘密、および独自技術を含む私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、そして合格者を誘致、採用、および保留する。
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キャッシュフロー
以下は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間のキャッシュフローの概要です
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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経営活動のための現金純額 |
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(301,032 |
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$ |
(243,418 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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(77,286 |
) |
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190,461 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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23,839 |
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77,192 |
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経営活動のための現金純額
2023年9月30日までの9ヶ月間、経営活動で使用された現金純額は3.01億ドルで、主に純損失3.49億ドルを含み、運営資産と負債の変化により5560万ドルがさらに減少し、同期に私たちのパートナーから受け取った1260万ドルの支払いを含み、一部は株式ベースの報酬9900万ドルの非現金費用、1750万ドルの権益法投資損失、650万ドルの減価償却によって相殺された。
2022年9月30日までの9ヶ月間、経営活動のための現金純額は2.434億ドルで、主に3.608億ドルの純損失と、同期に私たちのパートナーから受け取った670万ドルの支払いを含む4050万ドルの運営資産と負債の変化が含まれ、株式ベースの給与6680万ドル、進行中の研究開発費5600万ドル、権益法投資損失1640万ドル、減価償却550万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。
投資活動が提供する現金純額
2023年9月30日までの9ヶ月間、私たちの投資活動は7730万ドルの現金を使用しました。2023年9月30日までの9ヶ月間、低下の主な原因は、7.547億ドルの有価証券の購入、一部が満期になった6.899億ドルの有価証券、および不動産や設備を購入するための1250万ドルの現金で相殺されたことである。
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した純現金は、主に4.374億ドルの有価証券の満期により、購入した1億926億ドルの有価証券、書き換えのための4480万ドルの純現金、財産や設備を購入するための960万ドルの現金を部分的に相殺した。
融資活動が提供する現金純額
2023年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は2380万ドルで、1620万ドルの市場発行純収益、560万ドルの株式オプション収益、および我々の従業員の株式購入計画により発行された株式の210万ドルの現金が含まれている。
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は7720万ドルで、市場発行純収益6210万ドル、株式オプション行使で受け取った現金1400万ドル、私たちの従業員株購入計画による株式発行予定の現金110万ドルを含む。
肝心な会計政策
我々の肝心な会計政策は簡明な総合財務諸表を作成する際に最も重要な判断と推定を行うことを要求している。経営陣は、私たちの最も重要な会計政策は、収入確認、計算すべき研究開発費、あるいは対価格と株式ベースの報酬に関する政策であることを確認した。2022年12月31日現在の年次報告で議論されている政策と比較して、我々のキー会計政策は変化していない。
最近の会計公告
当社の業務に適用される最新の会計声明の説明を理解するために、本四半期報告書第1項“簡明総合財務諸表付記”の付記2“重要会計政策概要”を読んでください。
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契約義務
2023年9月30日までの3ヶ月間、私たちの契約義務に実質的な変化はありません。われわれの契約義務の完全な議論については，われわれのを参照してください経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析2022年12月31日までの年次報告書である。
プロジェクト3.数量と品質VE市場リスクの開示について
我々の金融商品や財政状況に固有の市場リスクは、金利の不利な変動による潜在的損失を代表している。2023年9月30日現在、我々は、利上げ通貨市場口座、会社および金融機関債務証券、米国国債、および他の政府支援証券および資産支援証券を含む9.644億ドルの現金等価物、制限的な現金等価物、および有価証券を持っている。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、これはアメリカの金利全体の水準の変化の影響を受けており、特に私たちの投資は主に有価証券にあるからです。私たちのポートフォリオの持続時間が短く、私たちの投資リスクが低いため、100ベーシスポイントまたは1ポイントの即時変化は、私たちのポートフォリオの公平な市場価値に実質的な影響を与えないと考えられる。しかし、金利の低下は未来の投資収入を減少させるだろう。
私たちは外貨や派生金融商品を何も持っていない。インフレは一般的に労働コストとプロジェクト費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。インフレが2023年9月30日までの9ヶ月間の経営業績に実質的な影響を与えるとは思いません。
項目4.制御プログラムがあります
評価する 制御とプログラムを開示する
我々は、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示すべき情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告され、最高経営者(最高経営責任者)および最高財務官(最高財務官)を含む管理層に蓄積され、伝達され、開示すべき決定をタイムリーに行うための開示制御および手続きを確立している。
我々の経営陣は、CEO及び最高財務官の監督の下、最高財務官の参加の下で、本四半期報告Form 10-Qがカバーする期間が終了するまでの間の開示制御及び手順(取引所法案下のルール13 a-15(E)及び15 d-15(E)で定義されるような)の有効性を評価した。経営陣は、どんな開示制御やプログラムも、どんなに設計や運用が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識している。私たちの開示統制と手続きはその目標を達成するための合理的な保証を提供することを目的としている。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2023年9月30日現在、我々の開示統制及び手続が合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2023年9月30日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部-その他R情報
項目1.法律規定訴訟手続き
通常の業務過程で、私たちは時々知的財産権、商業手配、その他の事項に関連する訴訟、クレーム、調査、法律手続き、訴訟脅威に関連する。このような法的手続きの結果は、是非曲直にかかわらず、本質的に不確実だ。さらに、訴訟や関連事項の費用が高く、私たちの経営陣や他の資源の注意を分散させる可能性があり、そうでなければ、これらの資源は他の活動に使用されるだろう。もし私たちがこのような法的訴訟に勝つことができなければ、私たちの業務、運営結果、流動性、財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。
第1 A項。国際ロータリーSK因子
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。我々と我々の業務を評価する際には，本Form 10-Q四半期報告，2022年12月31日までのForm 10-K年度報告，および我々が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の文書に記載されている他の情報に加えて，以下のリスク要因を慎重に考慮すべきである.もし実際に以下のいかなるリスクと不確定要素が発生すれば、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果は重大な不利な影響を受ける可能性がある。以下にまとめて説明する危険は詳細ではなく、私たちが直面している唯一の危険でもない。新しいリスク要素は時々出現する可能性があり、私たちはいかなる要素或いは要素の組み合わせが私たちの業務、将来性、財務状況と運営結果に与える影響を予測することができない。
“*”で表されるリスク要因(あれば)は、2022年12月31日までの10-K表年次報告書に追加または重大に更新されたものである。
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
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私たちの業務に関わるリスク
臨床前と臨床開発に関するリスク
CRISPR/Cas 9ゲノム編集技術はまだ臨床でヒト治療用途に使用されていない。我々はCRISPR/Cas 9システムを用いて新たな治療法を発見·開発しており，検証されておらず，適切な製品が生じない可能性がある。もし私たちが実行可能な候補製品を開発できなければ、規制部門のこのような候補製品や市場の承認を得ることができず、いかなる候補製品も販売できなければ、私たちは永遠に利益を得ることができないかもしれない。
CRISPR/Cas 9ゲノム編集技術を利用した治療薬の開発に注目しています体内にある治療法と離体する遺伝子工学細胞療法です近年遺伝子治療やゲノム編集の分野で大きな進展があったにもかかわらず体内にあるCRISPRに基づくゲノム編集技術は比較的に新しく、その治療効果は大きな程度でまだ実証されていない。我々の治療法開発の中心は，CRISPR/Cas 9技術を用いて遺伝情報を変更，導入，除去することである体内にある様々な病気を治療したりヒト細胞を設計したりします離体する潜在的疾患を治療するために人体に導入可能な治療用細胞を作成する。
我々は、患者に送達されたときに治療効果を有することができ、そのような製品の有効性および特異性を最適化することができ、そのような製品の治療選択性、有効性、有効性、効力、純度および安全性を確保および提示するために、治療薬をヒト内に安全に送達する標的細胞またはインビトロでヒト細胞を改造する技術を開発または得ることを含む、製品の開発に成功する必要があるであろう。私たちがこのようなすべての問題を解決することに成功するという保証はない。実際ゲノム編集はありません体内にある遺伝子工学細胞療法はすでにアメリカ、EU国家或いはその他の主要な司法管轄区で承認された。特にCRISPR/CAS 9に基づく療法は，臨床テストの初期段階にある
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我々の体内にあるそして離体する候補製品です。そのため、私たちのいかなるCRISPR/CAS 9候補製品が成功して承認された潜在力はまだ実証されていない。
著者らの将来の成功はまたCRISPRに基づくゲノム編集技術、細胞送達方法と治療応用の成功開発に高度に依存しており、これらはすべて著者らが行っている研究と開発の重点である。われわれはこれらの計画を変更または放棄することを決定する可能性があり，新たなデータが利用可能であるため，CRISPR/CAS 9による治療法の開発を経験した。私たちのCRISPR/CAS 9の努力および技術が、私たちが選択した適応または私たちが追求している任意の他の適応において、安全で有効で、十分に純粋または有効で、製造可能、拡張可能、または利益になる満足できる製品を生成することを確実にすることはできない。特定のCRISPR/Cas 9ベースの治療製品の開発における進展または成功がCRISPR/Cas 9ベースの他の製品に変換されることは保証されない。
新しい治療方法または新しい治療方法、ならびに特にゲノム編集およびCRISPR/Cas 9に関連する倫理的問題を含む、治療に関連する潜在的な治療効果または安全問題に対する公衆の見方および関連メディアの報告は、被験者が臨床試験に参加する意思または任意の治療方法が承認された医師および患者がこれらの新規かつ個人化された治療を受ける意欲に悪影響を及ぼす可能性がある。医師、医療保健提供者と第三者支払人が新製品、技術と治療実践を採用する速度はよく遅く、特に追加の前期コストと訓練を必要とする可能性のある製品、技術と治療実践。医師はこれらの新規かつ潜在的な個人化療法を用いた研修を受けたくない可能性があり，特定の療法が複雑すぎたりリスクがある可能性があり，適切な訓練なしには採用できず，施行しないことを選択する可能性がある。また、健康状態、遺伝子特徴或いはその他の原因により、ある患者は治療に適していない可能性がある。さらに、連邦および州機関、国会委員会、および外国政府の公衆の否定的な見方、道徳的関心、または財務的考慮に対する反応は、新たな立法、法規、または医療基準をもたらす可能性があり、これらは、任意の候補製品の開発または商業化、規制承認の獲得または維持、または他の方法で利益を達成する能力を制限する可能性がある。新しい政府要求を制定し、規制部門が私たちが開発している候補製品を承認することを延期または阻止するかもしれない。立法が変わるかどうか，条例，政策やガイドラインが変わるかどうか，機関や裁判所の解釈が変わるかどうか，あるいはこれらの変化の影響(あれば)が何になるかは予測できない。これらや他の要因に基づいて，医療提供者や支払者は，これらの新しい療法の利点がそれらのコストを超えないか，あるいは超えないかを決定する可能性がある。
*臨床開発は、長く高価なプロセスに関するものであり、結果は不確定である。私たちは、任意の候補製品の開発および商業化を完了または最終的に達成できない間に追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
私たちのすべての先行プロジェクトはまだ発見、臨床前、あるいは臨床段階にある。私たちの現在と未来の候補製品は、私たちが製品を販売しようとしている各司法管轄区域で臨床前と臨床活動と研究、監督審査と承認、大量投資、製造能力の確立、十分な商業製造能力と重大なマーケティング努力を得る必要があり、その後、製品販売から任意の収入を得ることができる。監督管理部門の許可を得て候補製品を販売する前に、著者らは広範な臨床試験を行い、この製品の人体上の安全性、純度、効力と治療効果を証明しなければならない。私たちは私たちのどんな手続きがいつ、人体で効果的で安全であることを証明するか、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかを予測することができない。臨床前と臨床テスト費用が高く、設計と実施が困難であり、完成まで数年かかる可能性があり、しかも結果はまだ確定していない。著者らは監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はどの段階でも失敗する可能性がある。臨床前試験や臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も最終結果を予測できるとは限らない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、彼らの製品はまだ承認されていない。
各候補製品について、臨床試験を成功させることは、バイオ製品ライセンス申請(“BLA”)をFDAに提出すること、および類似の申請を比較可能な外国規制機関に提出すること、および任意の候補製品を最終的に承認し、商業マーケティングを行うための前提条件である。私たちの臨床試験が予定通りに開始または完了するかどうかはわかりませんが、もしあれば。そのほか、後期臨床試験(例えば肝心な試験)に対する監督管理要求は通常早期臨床試験(例えば1期試験)より更に厳しい。FDAなどの規制機関が候補製品のための後期臨床試験を開始する要求を満たすことができない可能性があり，候補製品の開発が遅れる可能性がある。
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これらは新しい治療方法であるため、著者らの候補製品の発見、開発、製造と商業化は著者らが臨床完成前の研究と起動或いは臨床試験の完成に多くの挑戦或いは遅延に直面する可能性がある。私たちが行った現在または未来の臨床試験の間、または結果として、私たちはまた、上場許可を得たり、私たちの候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性がある多くの予測不可能な事件に遭遇する可能性があります
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私たち、臨床試験を行う機関のIRBs、関連道徳委員会またはFDAまたは他の関連規制機関が臨床試験を一時停止または終了する場合、またはそのような試験のデータ監視委員会(DMC)が臨床試験の一時停止または終了を提案する場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような主管部門は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験、FDAまたは他の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査を行っていないこと、臨床一時停止、生産または品質管理問題の実施を招くこと、予見できない安全問題または不良副作用、使用製品または治療のメリットを証明できなかったこと、臨床意義のある試験終点を確立または実現できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む一連の要因のために臨床試験の一時停止または中止を提案するかもしれない。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。また，FDAや他の規制機関は，我々の臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らが我々の臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある。
また私たちの体内にある技術は多種の細胞と組織タイプにまたがるゲノム編集に関連する可能性があるが、著者らは他のゲノム編集療法と遺伝子療法が直面している多くの挑戦とリスクに直面している
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さらに私たちの離体する候補製品はヒト細胞の編集に関連し，修正された細胞を患者に渡すが，工学的細胞療法が直面している多くの挑戦とリスクに直面している。例えば、工学細胞遺伝子療法治療を受けた患者は同種異体反応を経験し、同種異体移植拒絶反応を招き、そして局部と全身毒性が出現する可能性があり、これは深刻或いは生命に危害を及ぼす可能性がある。
これまでヒトの臨床試験では体内にあるあるいは…離体するCRISPRに基づく治療法は，NTLA−2001に対するトランスサイレチン(“ATTR”)アミロイドーシスとNTLA−2002による遺伝性血管浮腫(“HAE”)治療の臨床試験を含め，依然として臨床段階である。われわれは異なる国でNTLA−2001とNTLA−2002の臨床試験を行い，それぞれATTRアミロイドーシスとHAE患者を対象としている。FDAまたは他の類似機関が私たちのすべてのCRISPR/CAS 9候補製品にそれを適用し続けるかどうかは、他の製品の同じ規制経路と要求に適用されるかどうかは定かではありません体内にある治療や離体する工学療法です。
また、任意の候補製品が安全や効能の問題、開発遅延、規制問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画や業務は深刻な損害を受ける可能性があります。上記の理由から、規制機関、特にFDAは、毒性学、生物分布または生殖健康に関連するより多くの研究、および/または他の治療法と比較して臨床開発早期の臨床前研究など、将来的にゲノム編集製品のより多くの臨床前研究を要求することが要求され、可能性がある。FDAは私たちが提出したINDを承認したにもかかわらず、FDAはいくつかの要求を強要し、私たちの任意の計画またはその規制承認を延期させるかもしれない。例えば，2023年3月にINDがNTLA−2002を承認した後，FDAは生育潜在力のある女性患者に組み込まれた臨床前補充データの提供を要求している。計画した3期試験の前にこれらのデータを提出したいと考えており，行われている1/2期研究で出産可能な女性患者から収集した臨床データを補完する。われわれはこれらの臨床前研究の時間や結果を保証することはできず，FDAがわれわれのNTLA−2002第3段階試験開始前により多くの臨床前研究を要求するかどうかも保証されない。もし私たちが必要な研究を満足に達成できない場合、FDAまたは他の規制機関は、いくつかの患者集団を臨床研究から除外し、私たちの臨床研究を一時停止すること、またはさらなる臨床研究を停止すること、またはそのような候補製品の承認を拒否することを要求することができる。また開発中の競争相手は体内にあるあるいは…離体する同様の技術を有する製品は、候補製品または計画の問題に遭遇する可能性があり、これは、候補製品および計画の問題を識別すること、またはFDAまたは他の規制機関に追加的な要求を加えることをもたらす可能性があり、候補製品の開発を遅延または一時停止させる可能性がある。これらの状況のいずれも、候補製品を識別し開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性があります。
予想されるスケジュールに従ってNTLA-2001、NTLA-2002、または他の候補製品の臨床試験を行うことができないように、生産遅延や他の問題に遭遇する可能性がある。さらに、FDA、MHRA、ニュージーランド医薬品および医療機器安全局(“MedSafe”)または他の規制機関が、予想されるスケジュール上のNTLA-2001、NTLA-2002、または他の候補製品を含む、彼らの要求を変更したり、私たちのINDまたは同等の規制文書の修正を承認したりしないことを保証することはできません。
その結果、私たちの臨床前と臨床研究のデータを含めて、必ずしも私たちが行っている他の臨床前と臨床研究を予測するとは限らず、それらはいかなる潜在的な候補製品がFDAまたは任意の他の規制機関の許可を得る可能性を保証または表明していない。もし私たちが私たちのいかなる臨床前あるいは臨床活動と研究の積極的な結果を複製できなければ、私たちはいかなる潜在的な候補製品の開発に成功し、監督部門の承認を得て、それを商業化することができないかもしれない。
我々が行っているNTLA−2001第1段階研究や我々が行っているNTLA−2002第1段階研究の中間結果など，我々の臨床試験の中期データが時々開示されるかもしれない。未完成の臨床試験の中期データは、患者登録の継続およびより多くの患者データの獲得に伴い、またはわれわれの臨床試験中の患者が他の治療を継続すると、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告した結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受け取って十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある.したがって、私たちが最終データと分析を提供する前に、中期データを慎重に見なければならない。
また，臨床前や臨床研究が行われている候補製品に対しては，高い失敗率と，潜在的な重大かつ予期しない遅延がある。私たちがどんな潜在的候補製品の進行中および未来の臨床前および臨床前および臨床活動および研究を成功させることができても、私たちは複製できないかもしれないし、あるいはこれらまたは任意の他の研究の任意の積極的な結果を複製するために多くの努力と資源と時間投資を投入しなければならないかもしれない
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私たちの未来の臨床前と臨床試験は、FDAまたは任意の他の必要な規制機関がいかなる潜在的な候補製品も適時あるいは根本的に承認しないことを保証しない。これらのリスクに関するより多くの情報は、本リスク要因の残りの部分を参照されたい。
否定的な世論とCRISPR/CAS 9の使用、ゲノム編集、または遺伝子療法の規制審査の強化は、通常、私たちが開発した任意の候補製品に対する公衆の安全性の見方を損なう可能性があり、私たちが業務を展開するか、またはそのような候補製品の規制承認を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
全体的に、遺伝子治療、特にゲノム編集は、依然として新しい技術であり、これまで、アメリカとEUは限られた数の遺伝子治療製品しか承認していなかった。公衆の認知は、CRISPR/Cas 9の使用が不安全または非道徳的であること、または患者の染色体中の遺伝子配列を不適切に修正することが癌を引き起こす可能性があること、および遺伝子治療またはゲノム編集が公衆または医学界の受け入れを得られない可能性があることを含む遺伝子治療またはゲノム編集の影響を受ける可能性がある。特に、私たちの成功は、私たちの候補製品が対象とする疾患を専門的に治療する医師に依存し、彼らが処方した治療レジメンは、よりよく知っている、より多くの臨床データがある可能性のある既存の治療レジメンを代替または補充するために、私たちの候補製品を使用することに関する。さらに、米国、州、または外国政府の公衆の否定的な見方や道徳的懸念に対する反応は、新たな法律または法規を招く可能性があり、任意の候補製品の開発または商業化、規制承認の獲得または維持、または他の方法で利益を達成する能力を制限する可能性がある。より厳しい法律制度、政府法規、または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化、または私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を遅延または損害する可能性があります。例えば、ある遺伝子治療試験は白血病と死亡を含むいくつかのよく知られている不良事件を招いた。我々の臨床試験または遺伝子治療またはゲノム編集製品または競合他社製品に関連する他の臨床試験において発生する深刻な有害事象は、最終的に関連する候補製品に起因することができなくても、それによって生じる宣伝は、政府規制の増加、不利な公衆認識、私たちの候補製品試験または承認の潜在的な規制遅延、承認された候補製品に対するより厳しいラベル要件、およびそのような任意の候補製品に対する需要の減少をもたらす可能性がある。さらに、第三者が我々が追求していない分野でこの技術を使用することは、例えば胚細胞の位置特定および編集のために使用され、公衆および政府がCRISPR/Cas 9技術の倫理的およびリスクに対する見方に悪影響を与え、社会的または法的変化をもたらし、この技術を適用して疾患を治療するヒト療法を開発する能力を制限する可能性がある。例えば、中国とロシアがCRISPR/CAS 9を用いて胚を編集した記事について子宮内のこの技術が人間に使用されているという大衆の否定的な見方が生まれ続けているかもしれない。この技術に対する大衆と政府の否定的な見方、あるいは政府の私たちの技術に対する追加的な規制は、私たちの株価や私たちが創設協力したり、公開市場から追加資金を得る能力に悪影響を及ぼす可能性もある。
競争に関連するリスク
急速な技術変化の環境で、私たちは激しい競争に直面している。私たちの競争相手は、私たちの前に規制部門の承認を得たり、私たちよりも進んだり、より効果的な療法を開発したりすることができ、これは私たちの業務や財務状況を損なうかもしれないし、私たちの候補製品をマーケティングしたり、商業化したりする能力を損なうかもしれない。
バイオテクノロジーと製薬業界は新製品を開発する競争で競争が激しい。ゲノム編集、臨床開発専門知識、主導的な知的財産権の面で業界をリードする専門知識を持っていると信じていますが、現在、ゲノム編集や遺伝子治療開発プラットフォームを使用した会社と、より伝統的な治療方式(例えば小分子や抗体)に集中している会社からの開発計画の競争に直面しています。競争は多種の源から来る可能性があり、大型と専門製薬と生物技術会社、学術研究機構、政府機関及び公共と個人研究機関を含む。このような競争相手の多くは私たちよりも多くの資本と資源を得ることができる。我々が最終的に商業化する可能性のある任意の製品については，任意の既存の療法や現在開発されている療法と競合するだけでなく，将来出現する可能性のある新しい療法とも競合するであろう。
競争相手の製品発見プラットフォームによると、患者に遺伝子療法を提供する競争相手は少なくとも3つのグループに分けることができる
我々のプラットフォームと製品はCRISPRに基づく技術を用いて療法を開発することに重点を置いている。CRISPRに基づく技術に専念するゲノム編集会社には，BEAM治療会社，Cariou生物科学社，CRISPR治療会社，Editas Medicine社，ToolGen社，Verve治療会社がある。
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異種遺伝子治療会社、ブルーバード生物会社、Cellectis S.A.，Homology Medicines社、Posida治療会社、Precision Biosciences社、Prime Medicine社、Sangamo治療会社を含む追加のゲノム編集技術を用いて治療法を開発する会社もある。
いくつかの会社が我々の具体的な研究開発計画に関連した様々な分野で療法を開発していることも知られている。適用することができます離体するこれらの会社には異種遺伝子治療会社、Cellectis S.A.，CRISPR治療会社、Precision BioSciences、Inc.forがあります体内にあるこれらの会社にはCRISPR治療株式会社，Editas Medicine，Inc.，Excision BioTreateutics，Inc.，Locus Biosciences，Inc.およびPrecision Biosciences，Inc.がある。
具体的には，我々のNTLA−2001計画では，他社がAlnylam製薬会社，アスリコン製薬会社，BridgiBio製薬会社，エオニス製薬会社，ノ·ノードA/S社，ファイザー社を含むATRアミロイドーシスを治療するための製品や療法を商業化または開発していることが知られている。
具体的には，我々のNTLA−2002計画では，他社は現在，ADARx治療会社，Astria治療会社，BioCryst製薬会社，BioMarin製薬会社，CSL株式会社，Pharming Group N.V.および武田製薬有限会社を含むHAE治療用製品を商業化または開発していることが知られている。
私たちの競争相手は他のゲノム編集方法や小分子や生物製剤の開発や体内にある遺伝子療法、工学化 細胞療法と核酸による療法の適応は，われわれのCRISPR/CAS 9療法の目標と同じである。
競合他社が遺伝子療法，工学細胞療法あるいはゲノム編集技術のいずれの進展も，我々の任意の候補製品と競合できる治療法の開発に用いられる可能性がある。
私たちに比べて、多くの競争相手の研究開発能力と財務、科学、技術、知的財産権、製造、マーケティング、流通、その他の資源ははるかに大きく、私たちは彼らと成功的に競争することができないかもしれない。
いずれの候補製品の選択·開発に成功しても，競争に成功するためには，率先して市場に参入する必要があるかもしれないし，CRISPR/Cas 9に基づく製品が同じまたは異なる治療法に基づく治療法よりも優れていることを証明する必要があるかもしれない。もし私たちが初めて市場に入ったのでなければ、あるいはそのような利点を示すことができなければ、私たちが承認を得ることができる製品は商業的に成功しないかもしれない。さらに、ある司法管轄区域では、競争相手の製品が孤児薬物の地位を有し、私たちの候補製品が競争相手の孤児薬物排他性範囲内に含まれると決定された場合、私たちの製品のこの適応または疾患に対する承認は阻止される可能性があり、例えば、米国では最長7年、EUでは最大10年に達する。
私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入や十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが達成して利益を維持できなければ、私たちの価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。
製造と供給に関するリスク
*生体内ゲノム編集製品と離体するCRISPR/Cas 9ゲノム編集技術に基づく工学的細胞療法は新規であり，複雑で製造が困難である可能性がある。私たちは製造問題に直面して、私たちの候補製品の開発、承認、商業化の遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を損なうかもしれません。
CRISPR/CAS 9に基づく製造プロセスの製造体内にあるそして 遺伝子工学細胞療法 候補製品は新しいので、後期臨床および商業生産の検証を経ていないので、法規の要求に応じて必要な数量で生産されたコンポーネントを得ることが困難であるか、または必要な数量で生産されるコンポーネントが必要となる可能性がある。いくつかの要因は、設備故障、施設利用不可能または汚染、原材料コスト、不足または汚染、大流行または他の爆発または同様の公衆衛生危機のような自然災害、公共事業サービス中断、人為的ミス、人員不足、法律や法規の要求を満たすことができない、またはサプライヤーの運営中断を含む生産中断を引き起こす可能性がある。
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私たちの候補製品は生物製品として規制されているため、それらの加工工程は大多数の小分子薬物の加工工程よりも複雑になる。また，小分子とは異なり，我々のような複雑な製品の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品または関連成分の分析は、製品が予期される方法で動作することを保証するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、そのプロセスがその規格に適合した候補製品を生成することを保証するために、複数のステップを用いて製造プロセスを制御するが、どのステップの複雑さも、私たちの製品製造に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、一致して許容可能な生産生産量とコストがFDAまたは他の関連規制機関の適用基準または私たちの規格の臨床レベル材料の十分な数量と品質を達成するために問題に直面する可能性がある。製造過程の不規範は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造問題を招く可能性があり、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレームと訴訟、在庫不足或いは生産中断を招く可能性がある。さらに、FDAおよび他の規制機関がバッチサンプル、テスト結果、合意の提出を要求した場合、または許可された製品が発表される前に大量の製品を配布しないように要求された場合、製品製造および供給が延期される可能性がある。
さらに、私たちのいくつかの候補製品は、必要な規模で取得または製造することができないか、または入手できないか、または困難なコンポーネントを必要とし、規制要件に適合して、私たちの臨床試験または(承認された場合)ビジネス努力を支援することができるかもしれない。予測可能な未来には、これらのコンポーネントおよび最終候補製品を、第三者契約製造組織(“CMO”)に依存して製造し続ける予定である。私たちはこれらのCMOを完全に制御できないかもしれません。彼らは他の顧客を優先したり、私たちの目標を達成するために十分な製造能力を提供してくれないかもしれません。また、私たちはアメリカ以外のCMOに依存して私たちの候補製品のいくつかのコンポーネントを提供し、輸入規制によって制限される可能性があり、これは私たちの製造能力に影響を与えたり、候補製品のコストを増加させたりする可能性があります。
必要な製造プロセスを雇用·維持したり、必要な製造プロセスを監督するために必要な経験豊富な科学、工程、品質、製造者の問題に直面する可能性もあり、これは生産遅延や適用法規の要求を維持することが困難になる可能性がある。
これらの製造と供給の問題や遅延は、私たちの製品に対する臨床または市場の需要を満たす能力を制限し、私たちにとってコストが高いかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになります。また、製造プロセスや施設におけるいかなる問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーとなる可能性があり、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限する可能性がある。
業界関連のリスク
私たちまたは他の人が行った臨床試験では、不確定な結果、治療効果の欠如、有害事象、または追加の安全懸念は、規制承認過程または私たちの候補製品の全体的な市場受容度を阻害する可能性がある。
ゲノム編集技術の治療応用、特にCRISPR/Cas 9体内にある製品と離体するこれらの製品は検証されておらず、発売許可を得る前に厳格な臨床試験と監督管理審査を経なければならない。ゲノム編集技術または工学的細胞療法に関する結果を含む、我々の臨床研究または任意の他の第三者の研究結果が、決定的ではないか、または治療効果を示さなかった場合、またはそのような臨床試験が安全問題または有害事象を引き起こす場合、私たちは、
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そのほか、著者らの候補製品は他のまだ予測されていない不良事件を招く可能性があるが、ゲノム編集効果の潜在的永久性、CRISPR/Cas 9‘S効果を含み、人体器官中の遺伝子或いは新型細胞療法への影響はこれらの不良事件を不可逆的にする可能性がある。重篤な患者を著者ら或いは競争相手の臨床研究に組み込むことは死亡或いは他の不良医療事件を招く可能性があり、これらの患者が使用している可能性のある他の治療法或いは薬物による死亡或いは他の不良医療事件を含む。これらの事件のいずれも、私たちの候補製品に対する規制部門の承認または市場受容度を獲得または維持し、利益を達成する能力を弱めることを阻止することができる。
生物製薬製品の開発自体に危険がある。私たちは、私たちのゲノム編集技術を使用して候補製品導管を作成し、必要な製造能力を確立し、規制承認を得て商業的に成功した製品を開発することに成功し、強化することができないかもしれない、または成功候補製品を生成できないプロジェクトに限られ、潜在的な候補製品を利用できない、あるいはより利益になる可能性が高い、または成功する可能性の高い疾患を利用することができるかもしれない。もし私たちが候補製品を開発できなければ、私たちのビジネス機会は、もしあれば、限られているだろう。
私たちは開発の初期段階にあり、私たちの技術および方法はまだ、α-1アンチトリプシン欠乏症(“AATD”)のためのNTLA-3001とCD 30+リンパ腫用のNTLA-6001を含む他の候補製品のためのNTLA-3001、またはα-1アンチトリプシン欠乏症(“AATD”)のためのNTLA-3001とCD 30+リンパ腫のためのNTLA-6001を含む可能性があり、これらの製品は臨床開発に適していると考えられ、最終的に規制機関の承認を得る。また，NTLA-6001の開発を進めるための協力機会を探している.たとえ私たちが私たちの候補製品パイプラインの構築に成功し、臨床開発を完成し、必要な製造技術と能力を確立し、監督部門の許可を得て候補製品を商業化しても、大量の追加資金が必要であり、そして製品開発固有の失敗リスクに直面する。生物製薬製品開発への投資は重大なリスクに関連し、すなわち任意の潜在的な候補製品は受け入れられる安全性と有効性を証明できず、監督管理部門の承認を得ることができない、あるいは商業的に実行可能ではない。
NTLA-2001、NTLA-2002、NTLA-3001を含む任意の候補製品を進めることができる保証はありません NTLA-6001は研究開発の過程を貫いています我々の他のどの計画も希望を示す可能性があるが，様々な理由で臨床開発や商業化のための候補製品は生成されていない。これらのリスクに関するより多くの情報は、上記の“リスク要因”と題する章を参照されたい臨床前と臨床開発に関するリスク.”
私たちが監督部門のいかなる候補製品に対する承認を得ても、これらの候補製品は医師、患者、病院、第三者支払人と医学界の他の人の市場認可を得ることができない可能性がある。
CRISPR/Cas 9システムを用いたゲノム編集による療法の作成は最近の発展であり，患者，医療保健提供者，第三者支払者，他の利害関係者に広く受け入れられない可能性がある。様々な要素が私たちの候補製品が市場に受け入れられているかどうかに影響を与えるだろう
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私たちの製品が市場に認められても、私たちの製品より人気があり、費用効果があり、あるいは私たちの製品を時代遅れにする新製品や技術が発売されたら、時間の経過とともに市場受容度を維持することができないかもしれません。また，治療案をめぐる倫理や社会的議論による負の宣伝体内にあるCRISPR/Cas 9、ゲノム編集の修飾細胞または他の治療媒体を使用して、私たちが臨床試験で使用する可能性のあるウイルスベクターのように、私たちの候補製品に対する市場の受け入れを制限するかもしれない。もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、患者、病院、第三者支払人あるいは医学界の他の人の市場認可を得られなければ、私たちは相当な収入を生むことができないだろう。私たちは医療保健提供者、患者、第三者支払者を教育して、私たちの製品の努力は大量の資源を必要とするかもしれませんし、永遠に成功しないかもしれません。
医療に関わるリスク
承認されれば、いくつかの細分化された市場での候補製品のカバー範囲と精算範囲が限られているか、または利用できない可能性があり、これは、任意の候補製品や療法を利益的に販売することを困難にするかもしれない。
私たちの候補製品の成功は、承認されれば、政府機関、個人健康保険会社、健康維持組織を含む十分な保険と第三者支払者の補償があるかどうかにかかっている。任意の新たに承認された製品、特に新型ゲノム編集と工学細胞製品の保険カバーと補償に関する不確実性は大きい。関係部門の承認を受けたすべての治療適応は保証範囲内あるいは精算範囲内ではない可能性がある。また，我々の候補製品が保険や精算が得られるかどうか，あるいはその潜在収入を正確に推定できるかどうかは，新技術や交付方法を用いた疾患新療法であるため確認できない。引受や精算については、タイトルを参照してください“企業-政府の監督管理と製品審査-保証と精算2022年12月31日までの年次報告Form 10−Kである。
米国および他のいくつかの司法管轄区では、患者は通常、第三者支払人によって治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療保健計画(例えば米国の連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。
政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物や治療および精算金額をカバーするかを決定する。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われており，これは米国衛生·公衆サービス部の機関である。CMSは新薬がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者は通常CMSのカバー決定に従う。他の管轄区域には、イギリスの国家健康·介護卓越研究所のような機関があり、治療法の使用と費用効果を評価し、これらの管轄区域の薬物使用や価格に影響を与える。
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米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。したがって、第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これはすべての潜在的支払人に私たちの製品を使用する支持的な科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供する必要があるかもしれないが、すべてまたはいずれかの支払人から保証され、十分な精算を得ることはできない。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと思う高い共済額が必要となる可能性があり，利益の実現や維持を阻止する可能性がある。さらに、第三者支払者は、我々のゲノム編集製品を使用した後に必要な長期的な後続評価に保険を提供するか、または十分な補償を提供しない可能性がある。
また、私たちの候補製品を販売する各国に独特の法律と市場慣行があり、人間療法のカバー範囲と精算を規範化することを求めています。私たちの製品の各国/地域での市場受容度と販売量は、各管轄区域の保険と精算の要求を満たすことができるかどうかにかかっています。また、国の既存要求の変化は、将来的に製品を商業化したり、販売によって収益性を実現したりすることにも影響する可能性がある。
*連邦および州医療詐欺および乱用法律、虚偽請求法、医師支払い透明性法律、健康情報プライバシーおよびセキュリティ法律、および反腐敗法によって直接的または間接的に制限される場合があります。もし私たちがこのような法律や関連する外国の法律を完全に遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは重い処罰に直面するかもしれない。
人間療法の販売、流通、マーケティング、および医療提供者との関係は、アメリカと他の大多数の司法管轄区域の法律によって厳格に規制されており、これらの司法管轄区で候補製品の承認を求める予定です。また、保護された健康情報(“PHI”)を含む個人識別情報を収集して使用し、連邦、州、外国のプライバシー、データセキュリティ、データ保護法律によって規制されている。これらの法律を遵守しないことは、特定の司法管轄区域で私たちの候補製品を適切に販売する能力を弱める可能性があり、私たちに個人と政府の実体の責任を負わせるかもしれない。無数の司法管轄区域でこれらの異なる、時には矛盾した要求を解決するには、コンプライアンスの努力に大量の資源を費やす必要があるかもしれない。このような要求を守らないいかなる行為も、私たちを可能な法執行行動と潜在的な責任に直面させるかもしれない。これらの法律に関するより多くの情報は、タイトルを参照してください“企業-政府の規制と製品承認-その他の医療·プライバシー法2022年12月31日までの年次報告Form 10−Kである。
このような法律の範囲と執行状況は常に確定されているわけではなく、立法、司法、あるいは検察によって改正される可能性がある。さらに、このような法律の範囲が広いことから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。実際、米国連邦と州法執行機関はますます医療会社と提供者の相互作用を検討しており、これはこの業界のいくつかの調査、起訴、有罪判決、和解を招いた。ビジネス手配が適用法に適合していることを確保し、政府当局が行う可能性のある調査に対応することは、時間と資源がかかる可能性があり、会社の業務への関心を分散させる可能性がある。
私たちの業務は日々グローバル化し、臨床開発仕事を含み、これは私たちに“反海外腐敗法”(“FCPA”)とイギリスの“反賄賂法”のような国内外の反賄賂と反腐敗法律法規の制約を受けた。これらの活動は、不正支払いや支払いの提供のリスクをもたらし、これは“海外腐敗防止法”、イギリスの反収賄法、または同様の法律で禁止されている。私たちの政策は私たちの従業員と代理店がこのような接近をするのを阻止するための保障措置を実施することだ。しかし、このような保障措置は最終的に無効であることが証明される可能性があり、私たちの従業員、コンサルタント、そして代理人は私たちが責任を負うかもしれない行動に従事するかもしれない。“反海外腐敗法”違反は厳しい刑事や民事制裁を招く可能性があり、他の責任を負う可能性もあり、私たちの業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、アメリカ連邦と州政府および他の司法管轄区域には無数の法律規範従業員、患者、代理人、その他の人のデータ収集、保存、配布、使用がある。これらの健康や他の個人情報プライバシーやセキュリティに関する異なる法律はしばしば互いに大きく異なり，同じ有効な要求がなく，それぞれの条項を遵守する努力を複雑化させる可能性がある.例えば：
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これらの法律(特に欧州データ保護法)の遵守を確保することに関連するコストは非常に重く、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはまた、これらの法的要求を満たすために複数の第三者に依存する必要があるかもしれないが、彼らが守らなければ、追加的な責任を負うことになるかもしれない。
私たちが適用されるすべての医療保健とデータプライバシー法律法規および他の国内外の法律要求を遵守する努力は巨額のコストに及ぶことを確保します。米国や米国以外の政府や法執行機関は、私たちのビジネス実践が現在または未来の法律要件に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちに任意の不適切な訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、返還、罰金、個人監禁、MedicareおよびMedicaidなどの連邦医療計画から除外された場合、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、業務縮小または再編、および当社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合、これらの法律違反に関する告発、および追加の報告義務および監督を解決することを含む、私たちの業務に重大な影響を与えるかもしれない。いずれも私たちの業務運営能力と運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。これらの法律に違反するいかなる行為も、成功して弁護されても、巨額の法的費用を招き、経営陣の企業運営への注意をそらす可能性がある。販売(輸入または輸出を含む)を禁止または制限するか、または将来販売を撤回する製品は、不利な方法で業務に大きな影響を及ぼす可能性がある。
*医療立法および規制改革措置を含む医療コスト制御措置は、当社の業務および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
米国や他の多くの司法管轄区域は、医療システムに影響を与える法律の変化を制定または提案しており、これらの変化は、私たちの候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認を得た後に候補製品を販売する利益能力に影響を与え、承認後の活動を制限または規範化する可能性がある。法律要件またはその解釈の変化は、例えば、私たちの製造スケジュール、製品ラベル、価格設定および補償スケジュール、個人または政府保険範囲、私たちの製品の販売実践または利用可能性、または保存活動を記録するように、私たちの業務に影響を与える可能性があります。このような変化を強制的に実施すれば、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの法律に関するより多くの情報は、タイトルを参照してください“企業−政府規制と製品承認−医療改革2022年12月31日までの年次報告Form 10−Kである。
第三者決済者は，国内でも海外でも，政府のものでも商業的でも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。米国や他のいくつかの管轄地域では、医療システムは複数の立法や規制の変化が引き続き発生することが予想されており、これらの変化は、私たちの製品販売の収益性に影響を与える可能性がある。しかしながら、米国では、新たに選出された政府および連邦立法者が、現在の医療システムの法律および規制枠組みを検討し、大幅に修正することを意図していることが公開されているため、医療の提供および融資には大きな不確実性がある。
現在、アメリカ連邦と州レベルの立法は医療コストを下げ、医療の質を高めることを目的としている。例えば、2010年3月に公布された米国の“平価医療法案”(ACA)は生物製品を低コストの生物模倣薬の潜在的な競争に直面させ、ある薬品の医療補助薬物還付計画下のメーカーの税金還付を計算する新しい方法を導入した；医療補助薬物還付計画の下でメーカーの最低医療補助税金還付を増加させ、医療補助薬物還付計画を医療補助管理の医療機関に登録された個人の薬品処方に拡大し、あるブランドの処方薬と生物製剤に新しい年会費と税を徴収する。Medicare Part D引受切欠き割引計画を作成し、この計画によると、メーカーは2019年1月1日から条件を満たす受益者に70%の販売時点割引を提供することに同意しなければならず、保証期間内に条件を満たす受益者にあるブランド薬品の交渉価格を提供し、メーカーの外来薬物としてMedicare Part Dの条件に入れる；そして連邦政府の比較有効性研究の計画を増加するために激励を提供する。国会はまた、ACAの内容を廃止、代替、またはさらに修正するための追加の立法を考慮することができる。したがって、ACAまたはその内容を代替する任意の法律のすべての影響、およびACAの任意の廃止および置換に関する政治的不確実性は、私たちの業務についてはまだ不明である。
さらに、2022年の“インフレ低減法案”(IRA)には、連邦医療保険D部分下のカバー格差を効果的に除去すること、連邦医療保険D部分下のいくつかの薬剤に新しいメーカー財務責任を適用すること、および米国政府がいくつかの高コスト薬物およびバイオ製品の連邦医療保険B部分およびD部分価格上限について交渉することを可能にする複数の条項が含まれている。また、バイデン総裁はすでに複数の行政命令を発表し、処方薬コストの削減、バイデン政府と国会を求めている
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彼らは薬品費用を統制するための新しい立法措置を求め続けると表明した。アイルランド共和軍の実施は現在行われている訴訟を受け，アイルランド共和軍の医療保険薬品価格交渉計画の合憲性を疑問視している。アイルランド共和軍やその他の最近の事態が我々の業務や医療業界全体に及ぼす影響は不明である。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。前述したように、米国の行政·立法部門の最近の変化と、当選した官僚は、現在の立法枠組みを大幅に改正または廃止しようとしていることを公開しているため、現在の医療立法と法規の将来の範囲と効果には大きな不確実性がある。私たちは、どのような措置も外国、連邦、州政府、および患者を含む個人支払者が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限または修正する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力をもたらす可能性がある将来的に取られる可能性がある措置を予測することができない。
データやプライバシーに関するリスク
*当社の内部コンピュータシステム、または当社の協力者または他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、障害が発生したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これにより、当社の運営および開発が実質的に破壊される可能性があります。
私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して私たちの業務を運営している。通常のビジネスプロセスでは、大量の機密情報(商業秘密、独自の商業情報、および個人情報などの知的財産権を含むが、これらに限定されない)を収集、格納、および送信する。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。私たちはまた私たちの運営要素を第三者にアウトソーシングしているので、私たちは多くの第三者サプライヤーを管理しています。彼らは私たちの機密情報にアクセスするかもしれません。当社の第三者協力者、サプライヤー、サービスプロバイダ(私たちのCMOおよびCROを含む)も、私たちの研究開発作業を含む当社の運営に関する大量の機密情報にアクセスすることができます。我々の情報技術システムおよび第三者プロバイダ、サービスプロバイダおよび協力者のシステムの規模および複雑さ、ならびにこれらのシステム上に格納された大量の機密情報は、そのようなシステムが、サービス中断またはシステム障害の影響を受けやすいか、または我々の従業員、第三者プロバイダ、サービスプロバイダ、協力者および/またはビジネスパートナーの不注意または意図的な行動によるセキュリティホール、または悪意のある第三者からのネットワーク攻撃を容易にすることができる。
これらのリスクに加えて、新技術を採用することは、ネットワークセキュリティホールや障害に直面するリスクを増加させる可能性がある。また、私たちはますます多くの従業員が長時間家で働いており、これは私たちをより大きなサイバーセキュリティ攻撃のリスクに直面させるだろう。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.ネットワーク攻撃には、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および可用性を脅かすために、有害なマルウェアの配備、サービス拒否攻撃、社会工学、“ネットワーク釣り”詐欺、恐喝ソフトウェア、ネットワークセキュリティホール、および他の手段が含まれる可能性がある。私たちのいくつかのサービスプロバイダはこのような攻撃を受けており、私たちの会社または私たちのサービスプロバイダは将来このような攻撃の影響を受ける可能性がある。これらの情報技術システムの重大な中断またはセキュリティホールは、当社の業務運営に悪影響を及ぼす可能性があり、および/または機密情報(商業秘密または他の知的財産権、独自業務情報および個人情報を含むがこれらに限定されないが含まれる)の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止し、当社の財務、法律、業務および名声の損害をもたらす可能性があり、我々の発見および研究開発計画を含む当社の運営に悪影響を及ぼすであろう。例えば、不正アクセス、使用または個人情報(私たちの従業員または将来の臨床試験参加者に関する個人情報を含む)をもたらすいかなる事件も、連邦および/または州が通知法律および外国と同等の法律(例えば、イギリスGDPRまたはイギリス“Sデータ保護法”)に違反し、他の方法で個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律法規に基づいて経済的処罰および罰金を含む責任を負わせることを要求する可能性がある。そのほか、それぞれ完成或いは未来の臨床前或いは臨床試験から臨床前或いは臨床試験データを失うことは、著者らの監督管理の審査作業の遅延を招く可能性があり、そして著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。セキュリティホール、内部脅威、および他の不適切なアクセスは、それらを識別するための任意の遅延が、上述したまとめおよび説明されたタイプの被害を増加させる可能性があることを検出することが困難である可能性がある。我々は，我々の情報技術システムやインフラを保護するためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置が我々の業務に悪影響を及ぼす可能性のあるサービス中断やセキュリティホールを防止する保証はない.
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サーバシステムの利用可能性は、またはインターネットまたはクラウドベースのサービスとの通信中断、またはそのようなシステムに格納されたデータのセキュリティ、セキュリティ、アクセス可能性、または完全性を維持することができず、私たちのトラフィックを損なう可能性がある。
我々は，様々なインターネットサービスプロバイダ，第三者仮想ホスト施設，クラウドコンピューティングプラットフォームプロバイダ，ソフトウェアすなわちサービス(“SaaS”)プロバイダに依存して我々の業務をサポートしている.このようなシステムに格納されているデータのセキュリティ、セキュリティ、アクセス可能性、または完全性を維持できない場合、私たちの運営中断を招き、市場での名声を損なう可能性があり、私たちのサービスコストを増加させ、巨額のコストを発生させ、損害賠償および/または罰金の責任を負わせ、私たちの資源を他の任務に移し、いずれも私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちまたは第三者データセンターホスト施設、クラウドコンピューティングプラットフォームプロバイダ、SaaSプロバイダ、または第三者サービスパートナーのセキュリティ措置が破壊され、私たちのデータまたは私たちの情報技術システムへの許可されていないアクセスを得た場合、私たちは重大な法的および財務的リスクおよび責任を招く可能性があります。
私たちはまた、自然災害、ハードウェアまたはソフトウェア中断、ネットワークセキュリティ攻撃、テロ、および同様の事件または不適切な行為の被害または中断を受けやすい可能性がある当社のクラウドサービスプロバイダ、SaaSプロバイダ、または私たちの第三者ネットワークマネージャープロバイダの施設の運営を制御することができません。さらに、これらのプロバイダのサービスレベルのどのような変化も、私たちの要求および業務を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
*ソーシャルメディアプラットフォームおよび人工知能ベースのプラットフォームは、当社のビジネスに新たなリスクおよび課題をもたらします。
ソーシャルメディアの持続的な拡張に伴い、それはまた私たちに新しい危険と挑戦をもたらしてくれる。ソーシャルメディアは私たち、私たちの計画、そして私たちの療法が治療のために開発されている疾患に関する情報を交流するためにますます使用されています。製薬やバイオテクノロジー業界のソーシャルメディア実践が進化しており，不確実性と我々の業務に適用される法規を遵守しないリスクをもたらしている。例えば、患者は、ソーシャルメディアプラットフォームを使用して、製品または候補製品の有効性または不良体験についてコメントする可能性があり、これは、報告義務または他の結果をもたらす可能性がある。さらに、私たちのスタッフまたは他の人がメディアチャネルを介して意外にまたは意図的に非公開情報を開示することは、情報損失を招く可能性がある。さらに、任意のソーシャルメディアプラットフォーム上で、敏感な情報または私たち、私たちの製品、または私たちの候補製品に関する否定的または不正確な投稿またはコメントを不適切に開示するリスクがある。ソーシャルメディアの性質は私たちがソーシャルメディア上の私たちに関する投稿をリアルタイムで制御できないようにする。私たちは、ソーシャルメディアプラットフォームや同様のメディアで発表された負の宣伝や不良情報が私たちの名声に与える損害をひっくり返すことができないかもしれない。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を招き、制限的な規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与えたり、私たちの名声、ブランドイメージ、商業的名声に迅速で不可逆的な損害を与えることを含むかもしれません。また，人工知能(AI)に基づくプラットフォームがバイオ製薬業界でますます多く利用されている。私たちは公共人工知能プラットフォームの使用を制限する措置を取っていますが、私たちのサプライヤー、サプライヤー、請負業者を含む私たちの独自および機密情報(ビジネス秘密を含む)にアクセスできる人がこれらのプラットフォームを使用することが増加し続ける可能性があり、このような情報の発表を招く可能性があり、私たちの知的財産権の利益を達成する能力に影響を与える可能性があります。
商業化に関連するリスク
将来的には、販売、マーケティング、流通能力を確立することができない場合、または第三者と私たちの技術販売、マーケティング、および流通製品に基づく合意を達成することができず、任意の候補製品や療法が承認された場合、私たちは私たちの製品を商業化することに成功できないかもしれず、私たちは何の収入も生まれないかもしれない。
私たちは現在販売、マーケティング、流通インフラがありません。会社として、治療製品の販売、マーケティング、流通については経験がありません。販売およびマーケティング責任を保持する任意の承認された候補製品をビジネスに成功させるためには、私たちの販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行することを手配しなければならない。私たち自身の販売とマーケティング能力の確立、および第三者とこれらのサービスを実行する計画を達成することはリスクに関連している。
候補製品の商業化を阻害する可能性がある要素は
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もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、流通サービスを行えば、私たちの製品の収入や収益力は私たち自身のマーケティングと販売の候補製品よりも低いかもしれません。さらに、私たちは第三者と販売およびマーケティング計画を達成できないかもしれないし、私たちに有利な条項で手配を達成することができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの候補製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たち自身があるいは第三者を通じて販売、マーケティング、流通能力を成功的に確立できなければ、私たちは私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは実質的な悪影響を受けるでしょう。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
過去の財務状況に関するリスク
私たちは製品販売から何の収入も得たことがありません。私たちは製品販売から収入を得て、利益を達成する能力は私たちの多くの分野での成功に大きくかかっています。
私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ておらず、規制部門による候補製品の商業販売許可を得るまでは、製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちが収入を創出し、達成し、収益性を維持できるかどうかは、多くの分野での成功に大きくかかっている
私たちが発見し開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、任意の承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコスト、およびそのようなコストの時間は私たちの制御範囲内ではない可能性がある。もし私たちが承認された製品を販売することから収入を得ることができなければ、私たちは永遠に利益を上げないかもしれない。
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私たちの限られた経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功を評価し、私たちの将来の生存能力を評価することを難しくするかもしれません。
私たちは臨床段階の会社です。私たちは2014年中に設立され、運営を始めた。私たちのすべての候補製品はまだ臨床前開発または臨床段階にある。私たちはまだ大規模な重要な臨床試験、市場の許可を得て、臨床と商業規模の治療薬を生産したり、第三者代表を手配して、あるいは成功して商業化に必要な販売とマーケティング活動を含む任意の臨床試験を成功させる能力があることを証明していません。私たちが製品の収入や利益を創出する能力は、私たちの候補製品の成功的な開発と最終的な商業化に大きく依存し、これは決して起こらないかもしれない。私たちは絶対に適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれない。
私たちが製品販売から任意の収入を得る前に、私たちの各プロジェクトは追加の発見研究が必要である可能性があり、それから臨床前と臨床開発、複数の司法管轄区で監督管理の許可を得て、製造供給、生産能力と専門知識を獲得し、商業組織を構築し、大量の投資と重大なマーケティングを行う。また、私たちが任意の製品を商業化する前に、私たちの候補製品はFDAやいくつかの他の外国規制機関の承認を得なければ発売できない。
私たちの限られた運営歴史、特に急速に発展しているゲノム編集分野を考慮すると、現在の業務の評価と将来の業績の予測を困難にする可能性があります。私たちは運営会社としての歴史が比較的短いため、私たちの将来の成功や生存能力のどの評価も重大な不確実性の影響を受けるだろう。私たちは臨床段階で会社が急速に発展する分野でよく遭遇するリスクと困難に直面するだろう。もし私たちがこのような危険にうまく対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
*設立以来、各時期に純損失が発生しており、今後も純損失が続き、決して利益が得られない可能性があります。
私たちは利益を上げておらず、設立以来どの時期も赤字になっている。2023年9月30日までの9カ月間の純損失は3.49億ドルだった。2023年9月30日までの累計赤字は15.262億ドルだった。私たちは、私たちの持続的な運営に関連する大量の研究開発や他の費用が発生し続けるにつれて、私たちの将来の候補製品のために規制承認を求め、製造能力を拡大し、私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護し、より多くの人員を招いて候補製品の開発を支援し、私たちの運営、財務、情報管理システムを強化し、これらの損失は増加すると予想している。私たちは、第三者との協力が含まれている可能性がある協力収入、株式、または債務融資、または他のソースによって、私たちの運営に資金を提供することを望んでいる。
私たちの戦略の重要な側面の一つは、私たちが発見した潜在的な候補製品の有効性と安全性を向上させるために、私たちの技術に大量の投資を行うことだ。これらの候補製品のうちの1つまたは複数を発見、開発し、最終的に商業化することに成功しても、我々は予測可能な未来に、開発技術のための巨額の研究および開発支出に関する損失を被っていく。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。また，我々が発生した純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。
将来の財務状況に関するリスク
私たちは私たちの行動に資金を提供するために多くの追加資金を集める必要があるかもしれない。もし私たちが追加的な融資を受けることができなければ、私たちはどんな候補製品の開発と商業化を達成できないかもしれない。
設立以来、私たちの運営には多くの現金が必要とされてきましたが、将来の探索計画や将来の開発に多額の財務資源がかかると予想されています。規制部門から任意の候補製品を販売する市場承認を得る前に、私たちは将来の任意の候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、臨床前開発、製造(またはすでに製造された)候補製品とコンポーネントを完成させ、その後、広範な臨床試験を行わなければならない。臨床前と臨床試験費用が高いため、完成するには数年かかるかもしれないが、私たちはこれらの仕事を完成するために追加の資金が必要かもしれない。また、最終的に承認された候補製品を決定できれば、私たちの候補製品を発売して商業化するために多くの追加資金が必要になるだろう。予測可能な未来には、私たちは他のものに依存し続けると予想される
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私たちの業務目標を達成するために資金を調達する。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存し、それによって大幅に増加する可能性があり、これらの要素は、私たちの現在または未来の候補製品の薬物発見、臨床前開発、実験室テストおよび臨床試験の範囲、進行、結果、およびコストを含み、これらの要素は、私たちの開発計画(任意の供給関連事項を含む)の調整による追加費用を含む。
私たちは任意の候補製品をさらに開発して商業化するための追加資金が必要になるだろう。もし私たちが現在予想よりも速い速度で拡張することを選択すれば、あるいは他の予期しない要素のために、より迅速に追加資金を調達する必要があるかもしれない。全体的に、金融市場の混乱は、株式や債務融資を得ることを難しくし、資金調達需要を満たす能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。私たちが約束した追加資本源はありません。もし私たちが十分な追加資本を調達できない場合、あるいは私たちが受け入れられる条項で追加資本を調達することができなければ、私たちは候補製品や他の研究開発計画の開発、製造、または商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれません。もし私たちが合意項目の下での支払いや他の義務を履行できなければ、私たちの協力と許可協定もまた終了するかもしれない。私たちは他の場合よりも早い段階で候補製品のためのパートナーを探すことを要求されるかもしれないし、他の方法よりも有利な条項でパートナーを探すか、不利な条項で放棄することができるかもしれませんが、私たちの市場での候補製品の権利は、そうでなければ私たちは自分の開発や商業化を求めます。
上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
*追加資本の調達は、株主を希釈し、当社の運営を制限する場合があります。
私たちは未来に私たちが計画している業務を継続するために追加的な資金が必要になるだろう。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。また、上場企業の推定値は、適切な資本を確保するために、より低い価格で株式を売却する必要があるかもしれない。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
*不利な国または世界的な経済状態または政治的発展は、当社のビジネス、財務状態、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの経営結果は国内または世界経済と金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。例えば、政府声明、行動または政策、政治的動揺、世界金融危機は、資本と信用市場の極端な変動と破壊を招く可能性がある。深刻または長期的な経済低迷、政治的動揺、またはより多くの世界金融危機または他の将来の公共健康問題は、私たちの製品に対する需要が弱まる(承認された場合)、または必要なときに許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候、さらなる政治発展、金融市場状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
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*FDAおよび米国内または海外の他の政府機関の資金不足、優先順位の変更または中断は、重要な指導部および他の人員の採用、保留または配置の能力を阻害し、新製品およびサービスのタイムリーな開発または商業化を阻止するか、またはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性があります。
FDAおよび他の同様の規制機関が新製品を審査および承認する能力は、政府予算および資金レベル、キーパーソンを雇用および保留する能力、およびユーザー費用支払いの認可を受け、独自または新しい医療保健問題(または他の将来の公衆衛生問題)を解決するための資源再分配、および法規、法規および政策の変化を含む様々な要因の影響を受ける可能性がある。例えば、米国のこれらの要因により、FDAの機関における平均審査時間は近年変動している。また、政府が我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関の資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含み、政治過程の影響を受けており、この過程は本質的に不安定で予測不可能である。
FDAや他の同様の機関の中断も、新製品申請が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、2018年12月22日から米国政府が何度も閉店していることを含め、食品·医薬品局や米国証券取引委員会などの規制機関は、食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府従業員を休暇にし、重要な活動を停止しなければならない。
私たちが臨床試験、製造、または他の操作を計画している米国または他の司法管轄区域で長期政府停止が発生すれば、関連機関(例えばFDA)が提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
私たちのパートナーへの依存に関するリスク
私たちの技術的進歩および任意の潜在的な収入の一部は、例えば、Regeneronとの協力、重大な協力に関連する協力または共同開発協定が終了されたり、不利な方法で重大な変更が行われた場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しが損なわれる可能性があります。
私たちは戦略的協力によって私たちの技術を推進し、共同商業化を計画している製品を共同開発します。重大な連携における連携パートナーが、それぞれの連携プロトコル(共同開発または共同商業化プロトコルを含む)が管理する開発計画から開発、規制承認を得るか、最終的に任意の候補製品を商業化するか、または私たちとの連携を違反または終了させることができない場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しが損なわれる可能性がある。さらに、任意の重大な協力協定の任意の不利な重大な変更、または将来的に重大な協力に関連する可能性のある紛争または訴訟手続きは、開発計画を延期し、知的財産権またはアクセスの不確実性をもたらし、他の商業活動に対する管理層の注意を分散させ、巨額の費用を発生させる可能性がある。
当社の10-Q四半期簡明総合財務諸表付記7“協力及びその他の手配”で述べたように、著者らはすでにRegeneronと共同発展及び共同普及(“Co/Co”)手配を締結した。Regeneronは、その戦略的重点を変えたり、代替技術を求めたりして、これらの配置での私たちの収入の減少、遅延、または収入がない可能性があります。例えば、Regeneronは、自分または他の会社(私たちのいくつかの競争相手を含む)と協力する様々なマーケティング製品および候補製品を持っている。しかも、私たちの協力者(Regeneronのような)の会社の目標は私たちの最善の利益と一致しないかもしれない。Regeneronは私たちの共同活動に参加して支援するという立場を変えるかもしれないし、これは私たちがこれらの計画を成功的に実施する能力に影響を及ぼすかもしれない。
*当社の既存および将来の協力は、当社のビジネスに非常に重要になります。もし私たちがこれらの協力のいずれかを維持できない場合、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの製品開発能力は限られており、まだ販売、マーケティング、流通の能力は何もありません。そこで，我々はノワール生物医学研究所(“ノワール”)やRegeneronとの治療に重点を置いた協力合意を含め，他社との協力を計画しており，これらの会社はこのような能力を提供できると信じている。これらの現在と将来の治療に重点を置いた協力は、私たちの計画および技術に重要な技術および/または資金を提供することができる。私たちの現在と未来の治療協力には多くのリスクがあるかもしれません協力者を含めて
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もし私たちの治療協力が製品の成功的な発見、開発、商業化につながっていない場合、または協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちは協力によって未来の研究資金、マイルストーン、または特許使用料を得ることができないかもしれない。本報告でまとめて記述された製品発見、開発、規制承認、商業化に関連するすべてのリスクは、私たちの治療協力者の活動にも適用されます。
さらに、もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれませんし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれません。
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我々の業務戦略の一部として、可能な資産を買収したり、事業を買収したり、資産や技術を処分したりすることが求められる可能性がある。例えば、2022年2月には、増加しているプラットフォームの追加機能を増加させるために、書き換え治療会社(“書き換え”)を買収することを発表した。私たちはまた、私たちのコア技術と業界経験を利用した戦略連合と合弁企業を求めることができる。もし私たちが他の会社と協力して治療製品を発見、開発し、それを商業化することを決定した場合、例えば、第三者がCRISPR/CAS 9システムまたは同様のゲノム編集技術の同様の権利を有するので、適切な協力者を探す上で激しい競争に直面するであろう。また、資産を買収、処分、許可したり、戦略連合や合弁企業を設立したりする上での経験は限られている。我々が協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは発見作業や開発計画を削減、延期、または放棄し、候補製品の開発、製造、または商業化、または私たちの支出を増加させ、自費でこれらの活動を展開しなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して発見、開発、製造、商業化活動を負担することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条項や根本的には得られないかもしれない。もし私たちが協力を達成できず、必要な発見、開発、製造、商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発し、候補製品を製造し、それらを市場に投入したり、私たちの技術を開発し続けたりすることができない可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。さらに、私たちはタイムリーに、費用効果に基づいてこれらの取引を識別または完了することができない可能性があり、私たちはいかなる買収、許可、戦略連合、または合弁企業の期待利益を達成できないかもしれない。
AvenCellに関するリスク
私たちはCellex Cell Professionals GmbHとBlackstone Life Science Advisors L.L.C.とともに新会社AvenCellを設立しました。私たちは新会社の発売に関連するリスクに直面しており、予想される優位性を実現できないかもしれません。
2021年7月には，Cellex Cell Professional GmbH(“Cellex”)およびBlackstone Life Science Advisors L.L.C.(“BXLS”)とともにAvenCellを発売した。AvenCellはCellexの完全子会社GEMoaB GmbH(“GEMoaB”)を買収した.AvenCellはGEMoaBの臨床段階汎用CAR−T計画とプラットフォームを我々の同種異体汎用細胞工学プラットフォームと組み合わせ，AvenCellとの許可と協力プロトコル(“AvenCell許可”)に従ってこのプラットフォームをAvenCellに許可する。AvenCellの許可により，AvenCellと連携して少なくとも7種類の同種異体汎用CAR−T細胞療法を開発する。AvenCellは我々が予想していた時間枠内で成功しないかもしれないし，まったく成功しないかもしれない.さらに、AvenCellが、対応するAvenCellライセンスによって管轄されている製品を含む、規制機関の承認を得るか、または最終的にその開発計画中の任意の候補製品を商業化できない場合、またはこのような合意に違反または終了した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは損なわれる可能性がある。
また，我々，BXLS，Cellex(およびある関連エンティティ)はそれぞれAvenCellの同等の所有権を持つため，AvenCellの部分的な運営に対する制御権を共有する.私たちはAvenCellの少数の持分を持っているため、私たちはその業務運営の制御程度が私たち自身の業務運営よりも低く、Intelliaが将来直面する可能性のある財務、法律、運営、コンプライアンスリスクを潜在的に増加させる。さらに、私たちはAvenCellの持株株主や経営陣に依存する可能性があり、彼らのビジネス利益、戦略、または目標は私たちと一致しない可能性がある。これらのリスクには、AvenCell、BXLSまたはCellexの経済的または商業的利益または目標が私たちの経済的または商業的利益または目標と一致しない；私たちが私たちの指示、要求、政策または目標に反する行動をとることができる；予期しない債務またはリスクを負担させる行動、私たちの投資リターンを低下させる行動、私たちの重要な許可権利、または私たちが所有または許可する重要な知的財産権または他の権利を損なう行動、または私たちの名声を損なう、または私たちの経営業務能力を制限する行動が含まれる。また、私たちはAvenCellの所有権を持っているので、AvenCellの財務情報を私たちの総合財務業績に含まなければなりません。これは、AvenCellの財務諸表を正確に述べ、それを私たち自身の財務諸表に組み込むリスクを増加させる可能性があり、これは、米国証券取引委員会への文書提出の遅延や、重大または重大な弱点の発見などをもたらす可能性がある。これは、私たちの連結財務諸表の信頼性に自信を失ったことによる金融市場の不良反応など、私たちの業務に有害な結果をもたらす可能性があります。
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他の第三者への依存に関するリスクは
*我々は現在依存しており、当社の臨床製品供給を生産するために第三者に部分的に依存し続けることが予想され、候補製品が承認された場合、少なくとも第三者に部分的な製造プロセスに依存する予定です。第三者が十分な量の製品投入を提供できない場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できない場合、または法律および規制要件を満たしていない場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。
私たちは自分の製造工場を設立する初期段階にあり、私たちの候補製品に臨床前、臨床と商業供給を提供し、CMOのような外部サプライヤーに依存して私たちの候補製品を製造と加工しなければならない。我々は最近，臨床規模で候補製品コンポーネントを製造·加工するようになったばかりであり，成功あるいは継続できない可能性がある。我々は製造過程を最適化するための変化を行い，過程中のわずかな変化でも安全で純粋で有効な治療法が生じる保証はない。
私たちが将来所有する可能性のある任意の施設と、私たちのCMOが私たちの候補製品を生産するために使用される施設は、私たちが承認またはマーケティング許可を申請した後、FDAまたは他の適用可能な外国規制機関が検査と承認を行わなければならない。予測可能な未来に、私たちは私たちのCMOパートナーに依存し、私たちの規範に基づいて十分な候補製品とコンポーネントを適切に生産するだろう。また、これらのエンティティに依存して、現在の良好な製造仕様(“cGMP”)、場合によっては、現在の良好な組織仕様(“CGTP”)要件を含む、我々の候補製品を生産する関連法律および法規要件を遵守する。もし私たちまたは私たちのCMOが私たちの規格と厳格な関連法規の要求に合った材料を作ることに成功しなければ、私たちと私たちのCMOは私たちのそれぞれの製造施設の規制承認を確保または維持することができないだろう。また、私たちのCMOが十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することはできません。特に私たちが製造材料の規模を拡大した場合。FDAや関連する外国規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、またはそのような承認を撤回すれば、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力に深刻な影響を与えます。
私たちと契約したCMOがその義務を履行できなかった場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは能力や資源がない、あるいは異なるCMOと合意することができないかもしれませんが、私たちは合理的な条項でそれをすることができないかもしれません。この場合，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術スキルは、元のCMO固有である可能性があり、私たちは、これらのスキルを予備または代替サプライヤーに移すことが困難かもしれませんか、または私たちはこれらのスキルを移転することができないかもしれません。また，我々が何らかの理由でCMOの交換を要求された場合，新たなCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設やプログラムを保持していることを確認するように要求される.我々はまた、例えば比較可能な研究によって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関する遅延は、候補製品をタイムリーに開発したり、私たちの製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
*現在依存しており、臨床前研究および臨床試験のために第三者に依存し続けていると予想されます。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予期された期限内に完了できなかった場合、または法律および法規の要件を遵守できなかった場合、規制部門の任意の潜在的候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができない可能性がある。
我々は現在，独立調査者を含む第三者に依存しており，大学，医療機関，CRO，戦略パートナー，他機関との合意に基づいて臨床試験を行う予定である。CRO，試験点，他のサービスや商品提供者と予算や契約を交渉せざるを得ないことが予想され，我々の開発スケジュールが遅延し，コストが増加する可能性がある.例えば，2023年2月，米国司法省は重要なCROの非ヒト霊長類輸入に関する研究を調査した。この性質の問題は，我々の臨床前研究を行う能力に影響を与える可能性があり，これらの研究は我々の候補製品を進めるために必要である。
われわれの前臨床研究と臨床試験過程において、私たちは現在、引き続き第三者に深刻な依存を予想しているため、私たちは臨床研究者や他のサービスプロバイダに対するコントロールが限られており、彼らの日常活動に対する可視性も限られており、彼らが承認した臨床方案や他の法律を遵守することを含む
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規制と科学的基準ですしかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの法的責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々とこれらの第三者は，FDA，EMA，類似の外国規制機関が臨床開発において候補製品に対して実行する法規とガイドラインである良好な臨床実践(GCP)を遵守しなければならない。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験地点の定期検査によりこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、関連する規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの規制機関が私たちの臨床試験がGCP要求に適合しているかどうかを確認することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMPで生産された製品を使用しなければならず，場合によってはCGTPが大量の試験患者に関する研究を行うために大量の試験文章が必要となる可能性がある。
もし私たちまたはこれらの第三者がこれらの要求を遵守できなかった場合、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは私たちに臨床試験を延期、一時停止、繰り返し、または終了することを要求するかもしれません。これは規制承認過程を遅延させます。さらに、これらの第三者のいずれかが、適用される連邦、州または地方、および詐欺および乱用または虚偽宣言法律および法規またはプライバシーおよびセキュリティ法のような外国の法律および法規に違反した場合、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。英国やEUなどの管轄地域では、プライバシー法や他の法規に違反した処罰が大きな経済損失をもたらす可能性がある。また、もし私たちのいかなるCRO、臨床研究者、あるいは私たちの臨床試験に参加した他の人がこのような法律法規を遵守できなかった場合、私たちはその行為や不注意に責任を負い、負の影響を受ける可能性がある。欧州データ保護法に違反すれば、巨額の罰金と他の処罰が科される可能性があり、いくつかの比較的軽微な違反に対しては、10，000，000ユーロまたは世界の年商総額の2%の罰金が科される可能性があり、より深刻な違反に対しては、20，000，000ユーロまたは世界の年商総額の4%の罰金が科される可能性がある。
私たちの現在または未来の臨床試験を行ういかなる第三者も私たちの従業員ではなく、私たちとこれらの第三者との合意によって私たちに提供される可能性のある救済措置を除いて、彼らが私たちが行っている臨床前、臨床、非臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入するかどうかを制御することができない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。もしこれらの第三者が私たちの臨床方案或いは法規要求或いはその他の原因を遵守できなかったため、その契約義務、法律要求或いは予想された最終期限を履行できず、不正確或いは不合格の臨床データを交換或いは生成する必要がある場合、私たちの臨床試験は延長、延期或いは終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完成し、監督部門の承認を得ることができず、或いは成功してそれを商業化することができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
新冠肺炎の大流行の灰再発(或いは他の未来の公共衛生問題)及びアメリカ或いはその他の国家政府が取った対応措置は著者らのCRO、臨床サイトとその他のサービスと商品提供者に重大な影響を与える可能性があり、それによって著者らの臨床前研究と臨床試験を開始と完成する能力に影響を与える可能性がある。
これらの第三者CRO、臨床サイト、または他の第三者との任意の関係が終了した場合、私たちは、他のCRO、臨床サイト、または他の第三者と合意できないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加のCRO、臨床サイト、または他のプロバイダは、追加のコストを交換または増加させ、管理時間および重点を必要とする。また，新たなCROへの移行が遅延を招く可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちはこれらの当事者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しないことを保証することはできず、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
従業員の事務と私たちの成長に関するリスク
採用と維持に関するリスク
私たちは私たちの研究開発、製造、臨床、規制能力を拡大することが予想され、そのため、私たちは能力のある人員の募集と私たちの成長を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
どんな候補製品がマーケティング、販売、マーケティング、流通を獲得すれば、私たちの従業員の数と業務範囲は増加すると予想しています。私たちが予想していた成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を引き続き実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練しなければならない。因る
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私たちの限られた財務資源、市場、業界の従業員に対する激しい競争、および私たちの管理チームは、このような成長が予想される会社を管理する上での限られた経験を持っており、私たちはより多くの合格者を募集したり、他の方法で私たちの業務の拡張を効果的に管理することができない可能性があり、これは重大なコストと私たちの管理と業務資源の移転を招く可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務と運営計画の実行を延期または中断する可能性がある。
*私たちの将来の成功は、主要な行政職を維持できるかどうか、および合格した人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっています。
私たちはジョン·M·レナード医学博士、私たちの最高経営責任者総裁兼最高経営責任者ジェームズ·バスタ、私たちの執行副総裁、総法律顧問兼会社秘書エリアナ·クラーク、私たちの執行副総裁兼最高技術責任者グレン·ゴダード、私たちの執行副総裁兼財務担当デレク·ヒックス、私たちの執行副総裁兼最高業務官David、私たちの執行副総裁兼最高医療責任者David、私たちの執行副総裁兼最高科学者ローラレンシノ、そして私たちの管理、科学、臨床チームの他の主要メンバーに高く依存しています。私たちは私たちの行政者と採用手配を締結しましたが、彼らはいつでも私たちの雇用を中止することができます。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。
合格した科学、臨床、製造及び販売とマーケティング人員を募集と維持することも著者らの成功の重要な要素である。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、役員やキーパーソンを交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では、開発に成功し、規制の承認を得て、私たちの技術を使用して製品を商業化するために必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社、大学と研究機関の間の類似人員に対する競争を考慮して、著者らは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。全体的に、マサチューセッツ州ケンブリッジ市及びその周辺地区、生物技術領域、特にゲノム編集と遺伝子治療領域では、合格人材に対する市場需要は特に激しい。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。また、私たちが雇用·採用した一部の合格者は米国市民ではなく、現在の米国政府が米国での非米国市民の雇用の法的枠組みを改正する意向を発表したため、彼らの将来の雇用状況には不確実性がある。質の高い人員を引き付け、維持することができなければ、成長戦略を実施する能力は制限される。
政府の規制に関連するリスク
規制の承認を得ることに関するリスク
ゲノム編集製品を含む遺伝子治療承認の監督管理枠組みは存在するが、ゲノム編集製品の限られた前例は監督管理承認過程を更に予測できない可能性があり、著者らは臨床開発と監督管理承認(あれば)の方面で重大な遅延に遭遇する可能性がある。
薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、輸入、輸出、マーケティングと流通は、ゲノム編集療法と工学細胞療法を含み、すべてアメリカFDAとその他の司法管轄区の他の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。例えば薬物やバイオ製品の販売は許可されていません体内にある米国のFDAやEUのEMAのような関連規制機関の規制承認を得るまで、製品または工学細胞療法。私たちの候補製品の新規性は、規制機関の承認を得る過程で挑戦をもたらしたり、問題を提起したりすると予想される。例えば米国ではFDAは何も承認していません体内にあるヒト治療のための遺伝子編集に基づく治療的または任意のヌクレアーゼ編集のための細胞療法。FDAはまた、承認を支援する安全性および有効性データの十分性を審議する専門家グループ、すなわち諮問委員会を要求することができる。諮問委員会の意見には拘束力はないが、製品候補承認を得る能力に大きな影響を与える可能性がある。また，我々の任意の候補製品を臨床試験や商業化するためには，特定の遺伝子やバイオマーカー試験が規制部門の承認を得る必要があることは知られていないが，規制機関はこのような試験の開発と承認を要求する可能性がある。規制当局の承認方法は
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これらの候補製品は不確実で複雑で高価で冗長である可能性があり、各管轄区域の状況も異なり、いずれも、いくつか、いくつか、またはすべての管轄区域で承認されない可能性がある。
他の非規制エンティティは、私たちの候補製品に対する規制機関と道徳委員会の評価と承認決定に影響を及ぼす可能性がある。例えば、2018年12月、世界保健機関(WHO)はヒトゲノム編集ガバナンスの制定と世界標準を監督する専門家諮問委員会を設立した。これらの標準は主に生殖系修正に集中することが予想されるが、ガイドラインは私たちのプロジェクトのような体細胞編集研究プロジェクトに影響を与える可能性がある2019年3月WHOの専門家は相談する委員会は、ヒトゲノム編集に関する研究を追跡するために、新しいグローバル登録簿(“登録簿”)の第1段階を開始することを提案した。WHOはこの提案を受け、2019年8月に国際臨床試験登録プラットフォームを用いた登録の初期段階を計画すると発表した。この段階は体細胞編集と生殖系編集臨床試験の全世界登録を含む。でも…これらの臨床試験のWHO登録センターへの登録は現在自発的であり，登録しなければ規制機関や倫理委員会の評価に影響を及ぼす可能性がある。はい2021年7月、WHO専門家諮問委員会はヒトゲノム編集研究に関する提案とガバナンス枠組みを発表した国際、地域、国家、そして機関の各レベルに向けて。例えば、WHOは：ヒトゲノム編集技術を用いた臨床試験はその登録所に入れる前に、適切な研究倫理委員会が審査と許可すべきである；基礎と臨床前遺伝子編集研究も登録所に登録すべきである；体細胞或いは生殖系ヒトゲノム編集研究は国内の政策と監督メカニズムを有する司法管轄区でのみ行うべきである；関連特許保持者は公平なヒトゲノム編集干与措置の獲得を確保することを助ける。私たちは、世界保健機関の現在と未来の提案、あるいは倫理委員会や規制機関が取る可能性のある任意の政策や行動を予測して、これらの提案に応答して、私たちの研究、臨床、業務計画、結果に影響を与えることができない。
患者募集は臨床試験時間の重要な要素であり、そして多くの要素の影響を受け、医師の実験的療法を使用する意志、現有の治療方法の可用性、試験の地理的位置及び各地理的位置の患者数を含む。さらに、規制当局およびIRBまたは他の倫理委員会(地方でも国でも)は、患者への登録および投与能力を延期する可能性がある例えばアメリカ国立衛生研究所の規定によると(“NIH”)組換えや核酸分子の合成に関する研究ガイドライン(NIHガイドライン)は，遺伝子治療臨床試験も機関生物安全委員会の審査と監督を受けている(“IBC”)1つの地方機関委員会は、当該機関が組換え又は合成核酸分子を用いて行う研究を審査及び監督する。どの機関が臨床試験を開始する前に、機関のIRBおよびそのIBCは、研究の安全性を評価し、公衆衛生または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っているさらに、私たち、試験関連IRBsまたは倫理委員会、FDAまたは他の規制機関、または試験のDMCの提案によると、様々な要因によって臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要因は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験が行われていないこと、予見できない安全問題または副作用、候補製品の使用がメリットがあること、政府法規または行政措置の変化、または十分な資金の不足を含むことを含む。もし候補製品の臨床試験が終了したり、完成が遅れたりする状況に遭遇すれば、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、私たちが製品収入を作る能力も損なわれるだろう。また、どんな臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
私たちはNTLA-2001とNTLA-2002の孤児薬物の称号を得ており、将来的には私たちの他の候補製品のために孤児薬物の称号を求めることができるかもしれないが、私たちは市場排他性を含め、このような称号を得ることができないか、市場排他性を含め、私たちの収入を減少させるかもしれない(あれば)。
米国とヨーロッパを含むいくつかの司法管轄区の監督機関はスポンサーの要求に応じて、比較的少ない患者集団に対する製品を孤児薬物として指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国での患者数が20万人未満である場合、または米国の患者数が20万人を超える場合、合理的な期待がなければ、米国で製品を開発および提供するコストが、米国での製品の販売から回収されると定義されている珍しい疾患または状態を治療するための製品に孤児薬物の称号を与えることができる。BLAを提出する前に，指定孤児薬を申請しなければならない。米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この製品の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。EUでは孤児に指定されることができます(1)診断のためのものであれば
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生命または慢性衰弱を危険にさらす疾患の予防または治療、(2)または(A)申請時、そのような疾患のEUでの影響が10，000人以下の5人、または(B)孤児身分による利益がない場合、製品はEUで十分な見返りをもたらす可能性がなく、その開発に必要な投資が合理的であることを証明することができ、(3)満足できる診断、予防または治療方法がEUで発売されていないか、またはそのような方法が存在する場合、製品はこのような疾患の影響を受ける人に重大な利益をもたらすであろう。孤児薬物の指定は、監督審査と承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。
一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、このような名称を有する適応の最初の発売承認を得た場合、この製品は、一定期間内に市場排他期を得る権利があり、これは、その期間内に同一の薬物の同じ適応を承認する別の発売申請を排除する。適用期間は米国では7年、EUでは10年。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。さらに、FDAは、その後、同じ疾患または状態を治療するための同じ薬剤または同じ活性部分を有する製品のマーケティング申請を承認することができ、後者がより安全で、より効果的であることが証明され、または患者ケアに大きく貢献していることが証明されているので、後者が臨床的により良いと結論付けられる場合がある。同様に、第2の製品が類似しているが、許可された製品よりも安全で、より効果的であるか、または臨床的に良好であると判定された場合、EMAは、許可された孤児製品と同じ適応の同様の医薬製品にいつでもマーケティング許可を付与することができる。FDAとEMAは孤児排他期内に同じ孤児適応のために異なる薬剤を承認したり，異なる適応のために同じ薬剤を承認したりすることも可能である。
ATTRアミロイドーシスを治療するNTLA−2001とHAEを治療するNTLA−2002の孤児薬物指定が得られた。私たちは孤児の適応の中で私たちの他の候補製品のために孤児薬の指定を求めるかもしれません。もしこれらの候補製品の使用に医学的に信頼できる基礎があれば。孤児薬物指定を受けた場所においても，孤児指定適応よりも広い適応の承認を求めると，米国での独占営業権が制限される可能性があり，FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合，あるいは製造業者がまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合には，独占営業権を失う可能性がある。しかも、私たちは他の候補製品のための孤児薬物の称号を求めるつもりだが、私たちは決してそのような称号を受けないかもしれない。
FDAは孤児薬物法とその規制と政策を再評価するかもしれない。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
*HAEを治療するためのFDA指定のNTLA-2002の再生医学高度療法(“RMAT”)を取得しており、将来的には私たちのいくつかの候補製品のためにそのような指定を求めることができるかもしれませんが、そのような指定は実際にはより速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことはなく、そのような指定に関連する利点を得ることができないか、または維持することができない可能性があります。
HAE治療のためのNTLA−2002のRMAT指定をFDAから取得した。以下の条件に適合する候補製品は、RMAT称号を得る資格がある：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞または組織製品、または任意のこのような治療法または製品を使用する組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)予備臨床証拠は、このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを示す。この計画はRMATsの効率的な開発と検討の加速を促進することを目的としている。RMAT指定された候補製品を有するBLAは、(1)長期的な臨床的利益の代替または中間終点を合理的に予測するか、または(2)大量のサイトから取得されたデータに依存することによって、優先審査または加速承認を得る資格がある可能性がある。このような指定の利点はまた、承認の加速を支援するために、FDAと早期に相互作用し、任意の潜在的な代替または中間終点を議論することを含む。RMAT指定を有し、その後加速的承認を得、承認された後に制約を要求する候補製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録、または電子健康記録のような他の真の証拠源を提出すること、より大きな検証データセットを収集すること、または承認前にそのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、これらの要件を満たすことができる。RMATをFDAの裁量権として指定する。したがって，我々の候補製品の1つがRMAT指定基準に適合していると考えても，FDAは同意しない可能性があり，このような指定を付与しないことにした.いずれの場合も、FDA従来の手順に従って承認を考慮した候補製品と比較して、候補製品を受信したRMAT指定は、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことがなく、FDAの最終承認を保証することもできない可能性がある。また1つ以上であっても
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もし私たちの候補製品がRMAT認証を受ける資格があれば、FDAは後でその候補製品が資格条件を満たしていないと決定するかもしれない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
1つの管轄区域で私たちの候補製品に対する監督管理承認を獲得し、維持することは、他の任意の管轄区で規制承認を得ることができるか、または維持できる保証はありませんが、1つの管轄区で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区の監督管理承認の流れに悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、FDAが候補製品を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な規制機関は、これらの国で候補製品をマーケティングおよび販売することを許可しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床研究は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と審査期間に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は精算承認を受けなければならず、その後、その管轄区で販売されることができる。場合によっては、私たちが私たちの製品に受け取ることが許可された価格もまた承認または他の法的制限を受ける必要がある。
外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが関連法規の要求を遵守できなかったり、適用されたマーケティング承認を得られなかったら、私たちの目標市場は減少し、候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力は損なわれるだろう。
持続的な規制義務に関するリスク
私たちがどんな候補製品や療法の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要件を遵守できなかったり、私たちの候補製品に意外な問題が発生したら、私たちは処罰されるかもしれません。
もし私たちの任意の候補製品が承認された場合、それらは、製造、ラベル、包装、流通、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、安全および効果データの提出、および米国の連邦および州要求、および比較可能な外国規制機関の要求を含む、持続的な法規要件を遵守する必要があるかもしれない。また，cGMPやGCPは引き続き遵守し，場合によってはわれわれが行ったいずれの臨床試験も承認後にCGTP要求を遵守しなければならない。
製造業者および製造業者の工場は、適用のような広範なFDAおよび同様の外国規制機関の要求を遵守しなければならない。例えば、品質管理および製造プロセスがcGMPに適合することを確保すること、場合によってはCGTP要件に適合すること、および適用される製品追跡および追跡要件を含む。したがって、私たちと私たちのCMOは、cGMPの遵守状況、および任意のBLA、他のマーケティング申請、および以前の検査観察に対する応答に対する承諾の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、その製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視する第4段階の臨床試験および監視を含む、コストの高い上場後試験の要求を含む可能性がある。例えば、FDAまたは他の規制機関はまた、REMSまたは同様の計画を私たちの候補製品を承認する条件として要求することができ、これは、患者の長期フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールを制限するような安全な使用を保証する他の要素の要求を必要とする可能性がある。さらに、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちは、安全および他の上場後の情報、報告、登録を提出することを含む、それぞれの法律または規制要件を遵守しなければならない。
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規制要件や基準が遵守されていない場合、または製品の発売後に問題が発生した場合、FDAまたは他の規制機関は、同意法令の強制実施を求め、製品の輸出または輸入を撤回または禁止することができる。その後、私たちの候補製品には、予期されない深刻度または頻度の有害事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂につながる可能性があることが発見された；発売後研究または臨床研究を実施して新しいセキュリティリスクを評価するため、またはREMS計画に従って流通制限または他の制限を実施する。他の他の潜在的な結果には
FDAは米国市場に進出した製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制しており、関連する外国監督管理機関はそれぞれの司法管轄区でも同様である。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な責任を負う可能性がある。
FDAの政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求または政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちまたは私たちの協力者は、私たちまたは私たちの協力者が得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは、私たちの業務、将来性、および利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
私たちの従業員、独立請負業者、臨床研究者、CMO、CRO、コンサルタント、商業パートナー、サプライヤーは規制基準と要求を守らないことを含む不当な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、従業員、独立請負業者、臨床研究者、CMO、CRO、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーの違反、詐欺、不正行為、または他の不正活動のリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、連邦および州法律および他の適用司法管轄区域に準拠できなかった法律を含む故意、無謀、および/または不注意な行為を含むことができ、FDAおよび他の同様の外国規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供すること、製造基準を遵守すること、米国連邦および州データプライバシー、安全、詐欺および乱用、ならびに他の医療保健法律および同様の外国のプライバシーまたは詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含むことができる。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の臨床研究者と研究患者の活動、及び提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。特に、医療製品とサービスの普及、販売とマーケティング、および医療業界のいくつかの商業手配は、詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の乱用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、当社製品のラベル外用途の販売促進およびマーケティング、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他の一般的なビジネススケジュールを含む広範な価格設定、割引、マーケティング、および販売促進を制限または禁止する可能性があります。これらの法律の制約を受けた活動はまた、臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用、あるいは著者らの臨床前研究或いは臨床試験において虚偽のデータを作成することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を検出し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。もしあれば
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もし私たちにこのような行動を取って、私たちが私たち自身を弁護したり、私たちの権利を維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
*英国のEU離脱は、欧州でのビジネスの規制負担を増加させる可能性があります。
英国SのEU離脱決定は2020年1月31日に施行された。2020年12月31日に終了した過渡期には，薬剤法を含むEU法が英国で引き続き適用されている。2020年12月24日、イギリスとEUは2021年1月1日から臨時発効し、2021年5月1日から正式に発効する“EU-イギリス貿易·協力協定”に署名した。TCAには薬品に関する具体的な条項が含まれており，その中にはcGMP相互承認，医薬製品の製造施設の検査，cGMP文書の発行が含まれているが，イギリスとEUを大規模に相互承認する薬品法規は規定されていない。現在、イギリスは“2012年人類薬品条例”(改正)(北アイルランド議定書によると、EU規制枠組みは引き続き北アイルランドに適用される)を採択し、医薬製品のマーケティング、普及、販売に関するEUの立法を実施している。したがって、イギリスの規制制度は現在、EUの規制制度と大きく一致しているが、イギリスの規制制度はEUから独立しており、TCAはイギリスとEUの薬品立法を相互に認めることを規定していないため、これらの制度は将来的により大きな差があるかもしれない。
例えば、新しい“臨床試験条例”は2022年1月31日にEUで施行され、複数のEU加盟国をカバーする簡略化された臨床試験申請と評価手続きが規定されているが、イギリスの法律では実施されておらず、イギリスで単独で臨床試験許可申請を提出しなければならない。また、イギリスは欧州医薬品管理局からEEA範囲内の医薬製品マーケティング許可を得る中央プログラムのカバーを受けなくなり、イギリスは単独の薬品許可手続きを必要とする。2023年12月31日までに、イギリスのS MHRAは、新しいイギリスのマーケティング許可をより迅速に承認するために、欧州委員会が集中手続きで新しいマーケティング許可を承認する決定に依存する可能性がありますが、単独申請が必要です。2024年1月1日から、イギリスは新しい国際認可枠組み(国際認可手続き、略称IRPと呼ぶ)を構築し、この枠組みによると、MHRAは欧州金融管理局とEU加盟国の主管当局を含むいくつかの外国監督管理機関の決定を考慮する。この手続きによると、MHRAはこれらの外国規制機関の意思決定を考慮し、IRPによって提出された申請を的確に評価するが、提供された証拠が信頼できないと判断された場合、MHRAは申請拒否の権限を保留する。英国の離脱やその他の理由により、いかなる規制承認を得る上でのいかなる遅延も、いかなる規制承認も得ることができず、現在または将来の候補製品がイギリスで商業化されることを延期または阻止し、その市場から収入を創出する能力を制限する可能性がある。
健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちと任意の潜在的な協力者、臨床研究者、CMO、CRO、コンサルタント、またはサプライヤーは、連邦、州、および外国のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律および法規)によって制約される可能性があります。米国では、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する多くの連邦および州法律法規、連邦健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法および連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法第5条)は、私たちの運営または私たちの協力者の運営に適用される可能性がある。さらに、HIPAA(HITECH改訂)または他の管轄区域同様の法律のプライバシーおよびセキュリティ要件に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得することができる。事実および状況に基づいて、私たちが故意に法律または法規の許可または許可されていない方法で保証されたエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を取得、使用、または開示する場合、私たちは民事、刑事、および行政処罰を受ける可能性がある。
アメリカ、州、連邦、および国際データ保護の法律と法規を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によっては、いくつかの司法管轄区域で運営される能力に影響を与えるように、契約の中でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの潜在的な協力者が個人情報を取得する臨床試験被験者、従業員および他の個人、およびこの情報を共有する提供者は、情報を収集、使用、および開示する能力を制限する可能性がある。私たちはプライバシー権を侵害して失敗したと主張した
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データ保護法を遵守したり、私たちの契約義務に違反したり、責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。
もし私たちが環境、健康、安全、実験動物福祉の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちは多くの連邦、州と地方環境、健康と安全、そして実験室動物福祉法律と法規の制約を受けている。これらの法律要件には、実験室プログラムおよび処理、使用、貯蔵、処理および廃棄物の管理の要求、および研究における動物の世話および使用を管理する要求が含まれている。私たちの行動は研究動物を用いた研究と、化学品および生物学的材料を含む危険性と可燃性材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させる可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を締結して、このような材料と廃棄物を処理することを期待している。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険をなくすことができない。もし私たちがどんな危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれないし、どんな責任も私たちの資源の範囲を超えているかもしれない。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵または処分することによって、私たちが提出した環境責任または有毒侵害請求に保険を提供する可能性がある。
また，現在または将来の環境，健康と安全，実験動物福祉の法律や法規を遵守するためには，巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
*労働および雇用の法令に準拠していないと、罰金または罰金を含む法的責任およびコストを負担し、当社のビジネスの名声を損なう可能性があります。
従業員と請負業者の採用、採用、補償と待遇の面で、私たちは多くの連邦、州と地方法律法規の制約を受けている。これらの法律法規は、経済補償(賃金および工数基準を含む)、福祉(保険および401 K計画を含む)、差別、職場の安全および健康、福祉、および労働者補償を含む。
私たちのほとんどの従業員がいるマサチューセッツ州連邦にも連邦法を拡張したり、従業員のための追加的な権利を作ったり、雇用主のための義務を作る法律があります。例えば、2018年7月1日、マサチューセッツ州の“同一労働同一賃金法案”が施行され、雇用主が遵守しなければならない“職場よりも高い報酬”に関する公平な保護措置が追加された。現在、これらの新しい法的規制の正確な範囲には不確実性が存在し、予見可能な未来には、このような不確実性が依然として存在する可能性がある。私たちは私たちがこの法律を遵守することを確実にするために、増加した雇用と法的費用に直面するかもしれない。また、2018年10月1日、マサチューセッツ州で新たな競業禁止法が施行され、従業員との競業禁止協定の締結を求める雇用主に追加制限が加えられました。また、私たち従業員が働く可能性のある他の管轄区域は、競業禁止協定の実行を制限しています。例えば、カリフォルニア州では、従業員との競業禁止協定は雇用終了後は通常強制的に実行できないが、イリノイ州では厳しい法律が競業禁止協定の実行に影響を与える。これらの競争禁止法は、従業員が将来的に直接あるいは間接的な競争相手と協力する能力にマイナスの影響を与えることを阻止し、競争の激しい市場で肝心な人材を維持する能力に影響を与える可能性がある。
私たちがこれらと他の関連法律を遵守しないことは、私たちを民事責任に直面させる可能性があり、場合によっては罰金と処罰を含む刑事責任を負うかもしれない。また、政府または従業員は、私たちがこれらの法律のいずれかに違反していると主張し、最終的に誤りであることが証明されても、より多くの費用や管理の気晴らしを招き、私たちの名声に悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権に関するリスク
第三者及びライセンスの知的財産権に関するリスク
第三者が私たち、私たちのライセンシー、または私たちの協力者に提出した知的財産権侵害疑惑は、私たちの製品発見と開発を阻止または延期するかもしれません。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の有効な特許と独自の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。
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我々が我々の候補製品を開発している分野や，我々が研究開発作業で使用または使用可能なコンポーネントや方法に関連する可能性のある分野には，米国や外国から発行された特許や第三者が所有する未解決の特許出願が多く存在する.業界、政府、学術界、その他のバイオテクノロジーや製薬研究の拡大、およびより多くの特許の発行に伴い、私たちの候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。著者らの開発候補は複雑であり、Cas 9タンパク質をコードするCas 9タンパク質またはメッセンジャーリボ核酸(“mRNA”)、誘導リボ核酸(“gRNAs”)、標的分子または製剤成分、例えば脂質などの多種の成分を含む可能性がある。私たちの技術、プロセス、将来の候補製品、またはそのような候補製品の使用におけるどのコンポーネントも第三者特許を侵害しないことを保証することはできません。私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。特許権は管轄区域によって付与されているため、私たちが研究、開発、私たちの候補製品を商業化する能力を含むいくつかの技術の自由を実践することは、国によって異なるかもしれない。
第三者は私たちが彼らの特許を侵害したと主張するかもしれないし、私たちは彼らのノウハウを不正に使用して、私たちを起訴するかもしれない。私たちが発見し開発した候補製品の成分、配合、製造方法、または使用または処理方法の請求項を含む、私たちが現在知らない第三者特許があるかもしれない。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術または製造、使用、使用または販売のために私たちの候補製品がこれらの特許を侵害したと主張する可能性がある。そのような第三者特許が、我々の技術または候補製品をカバーするために管轄権のある裁判所によって所有されている場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはそのような特許が満了するまで、最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、適用可能な候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.私たちは裁判所の命令を含めて、商業化、製造、または侵害技術や製品の輸入を停止させることを余儀なくされるかもしれない。さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害発見は、私たちが1つ以上の候補製品を商業化し、侵害製品の再設計を強要したり、一部または全部の業務運営を停止させたりすることを阻止する可能性があり、いずれも私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、私たちが提案した未来の候補製品のさらなる開発と商業化を阻止し、私たちに重大な損害を与える可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、候補製品を商業化する能力は損害や遅延を受ける可能性があり、これは逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
第三者は、私たちが所有しているか、または彼らまたは他の人から許可された知的財産権を含むか、または重複する知的財産権を要求することができる。これらの権利の範囲および所有権を決定するための法的手続きが開始される可能性があり、禁止または他の公平な救済を含む権利を失う可能性があり、これらは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止するかもしれない。例えば、Cariou許可によって、工学CRISPR/Cas 9システムに関連する使用方法および組成をカバーするカリフォルニア大学およびウィーン大学の取締役会(総称して“UC/ウィーン”)の権利を、工学CRISPR/Cas 9システムに関連する使用方法および組成をカバーするグローバル特許の組み合わせに再許可し、他に加えて、DNAを切断または編集し、真核細胞を含む様々な生体における遺伝子製品発現を変更するために使用される。我々は、随伴診断を含むヒトの治療、予防および緩和ケアのための、カリフォルニア大学/ウィーン校の権利をこの製品の組み合わせに付与したが、抗真菌および抗微生物用途は除外した。例えば、これまで、この特許の組み合わせには、米国で付与され、許可され、および/または許可された特許出願と、欧州特許庁、イギリス知的財産権局、ドイツ特許商標局、オーストラリア知的財産権機関、中国の知的財産権局などの機関から付与された特許とが含まれている。カリフォルニア大学/ウィーン校とEmmanuelle Charpentier博士がこの特許グループを共同で所有しているため(我々は彼から再許可権を得ていない)，この共通所有するグローバル特許グループを“UC/ウィーン/Charpentier特許ファミリー”と呼ぶ.UC/ウィーンは、Cariouがその権利を他の人(例えばIntellia)に再許可する権利と、そのような再許可を付与する条項とを含む、Cariouの許可プロトコル下の権利に挑戦することができ、いずれも、Cariouとの許可協定下の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。
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2021年6月16日、私たちはCariouとレンタル協定を締結し、CariouとCariouは仲裁を解決した。レンタル契約によれば、Cariouが私たちに支払った前金、潜在的な将来の規制および販売マイルストーン、および1桁の特許権使用料を交換するために、私たちの化学gRNA修飾技術および基礎CRISPR/Cas 9 IPを含むいくつかのCRISPR/Cas 9 IPをCariouに再レンタルまたは再許可し、CB−010を開発および商業化することができるように同意した。トナカイはまた、基本CRISPR/Cas 9 IPのような、我々の許可内のIPに関する任意の支払いを担当するであろう。レンタルプロトコルによれば、CariouはCD 19に対するCAR−T細胞ヒト療法の開発において、私たち(または私たちのライセンス保有者)と競合することができ、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
サードパーティは、現在発行または許可されている特許の出荷権および所有権を含むCRISPR/Cas 9技術に対してUC/ウィーン/Charpentierの権利がない、またはUC/ウィーン/Charpentierが所有する任意の権利が限られていると主張することができる。これらの第三者がCRISPR/CAS 9技術を所有する権利を有することが発見された場合、私たちは、これらの第三者から権利を得ること、または私たちの開発および商業化努力を停止することを要求される可能性がある。例えば、Cariouから得られた再許可によれば、ヒト細胞を含む真核細胞中の遺伝子(総称して“UC/ウィーン/Charpentier真核特許ファミリー”と総称される)を編集するために、CRISPR/Cas 9システムのいくつかの態様をカバーするUC/ウィーン/Charpentier所有の特許出願を得る権利がある。ブロド研究所、マサチューセッツ工科大学、ハーバード大学、ロックフェラー大学の総裁および研究員(総称してブロダー研究所と呼ぶ)は特許と特許出願を共同で有しており、これらの特許および特許出願は、CRISPR/CAS 9システムを用いて真核細胞中の遺伝子(総称してブロド研究所特許ファミリーと呼ぶ)を編集することも要求されている。様々なUC/ウィーン/Charpentier特許出願の所有者およびブロド研究所の特許ファミリーは、ヒト細胞を含む真核細胞における遺伝子を編集するためにCRISPR/Cas 9システムおよび方法の重複に関する知的財産権を有すると主張しているので、我々は、CRISPR/Cas 9に基づくヒト療法の能力が悪影響を受ける可能性があり、特に競合特許の組み合わせに要求される発明の範囲および実際の所有権に依存する。2019年6月25日、米国特許商標局(USPTO)特許裁判·控訴委員会(PTAB)は、UC/ウィーン/Charpentier真核特許ファミリーとブロド研究所特許ファミリーとの間に干渉があることを発表し、どの研究グループが真核細胞においてCRISPR/Cas 9技術を最初に発明したかを決定するため、この発明をカバーする特許を得る権利がある。干渉は14個に及ぶ UC/ウィーン/Charpentier真核特許ファミリーによって許可される特許出願および13 特許とブロド研究所特許家族からの特許出願。2022年2月28日、PTABは妨害に関する優先権と判決の裁決を発表し、干渉の標的についてはUC/ウィーン/Charpentier特許ファミリーよりもブロッド研究所特許ファミリーが優先されていると認定した。連邦巡回控訴裁判所は、第22-1594号および第22-1653号事件の妨害に対する控訴および交差控訴として審理中である。
2020年12月14日、PTABはUC/ウィーン/Charpentier特許ファミリーの同じ14件の特許出願とToolGen，Inc.が所有する特許出願との間に追加の干渉が存在することを許可したと発表した。2021年6月21日、PTABはUC/ウィーン/Charpentier特許ファミリーと同じ14件の特許出願とSigma-Aldrich Co.LLC(メルクKGaAの子会社)が所有する特許出願との間に別の干渉が存在することを宣言した。これらの干渉に関連する特許出願も、真核細胞においてCRISPR/Cas 9を使用して遺伝子編集を行うことをカバーしていると主張しているため、PTABは、異なるグループ間でどのグループが最初に発明され、それによって生じる特許を得る権利があるかを決定しようとしている。2022年9月28日にToolGen介入で発表された動議の決定について、このような介入の優先段階は、タスクが連邦巡回控訴およびカリフォルニア大学/ウィーン/シャーペンティエ介入とブロド研究所との交差控訴を終了するまで一時停止される。シグマ·オルドリッチ干渉案は動議の段階にあり、2022年10月24日に口頭弁論を手配する命令が発表された。遠大な研究所、ToolGenまたはSigma-Aldrichがそれぞれの介入で成功すれば、勝利者または各方面は商業化を含むCRISPR/CAS 9に基づく活動に基づいて、私たちが発行したと主張する特許を求めることができる。
さらに、ビリニュス大学およびハーバード大学などの他の第三者は、UC/ウィーン/Charpentier特許ファミリーが最初の特許出願を提出してから1年程度または1年以内にCRISPR/Cas 9関連発明を要求する特許出願を提出し、UC/ウィーン/Charpentierの前にUC/ウィーン/Charpentierが要求する1つまたは複数の発明を発明したと主張する(または主張することができる)。USPTOが、これらの当事者のうちの1つまたは複数の特許請求の範囲がUC/ウィーン/Charpentier特許シリーズに適用される特許出願において許容される特許請求の範囲と十分に重複していると考える場合、USPTOは、そのような特許請求の実際の発明者を決定するために、他の干渉プログラムを宣言することができる。もしこれらの第三者が彼らの発明クレームに勝ったり、これらの異なる法的手続きによって私たちの候補製品や関連活動をカバーする特許主張を獲得した場合、私たちは、第三者の知的財産権を得ることができない限り、Cariouから許可された知的財産権の使用を阻止し、または無効にすることができない限り、私たちのすべての候補製品または一部の候補製品を開発して商業化することができるかもしれない。
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また、これらの第三者および他の会社は、EU加盟国、イギリス、中国、日本などの他の主要な司法管轄区で特許出願を提出し、CRISPR/CAS 9技術をカバーする特許を取得した。もしこれらの特許が有効であり、私たちの候補製品や関連活動をカバーしていると考えられれば、私たちは関連する知的財産権を許可したり、それを回避しない限り、私たちの候補製品のすべてまたは一部の候補製品の開発と商業化を阻止されるかもしれない。
任意の潜在的な侵害クレームを弁護し、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の管理層や他の従業員資源を大量に移転し、私たちの名声に影響を与える可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは第三者から得られた知的財産権許可に依存して、これらの許可のいずれかを終了または修正することは、重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります。
私たちは、Cariou、Novartis、Ospedale San Raffaele(“OSR”)を含む、特許、ノウハウ、および独自の技術に依存している。これらの許可の任意の終了、私たちの許可者が他人から取得した権利の喪失、私たちまたは私たちの許可者の権利の減少、またはそのような知的財産権の法的効力の欠如を発見することは、重大な権利の喪失を招き、任意の候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。例えば、UC/ウィーンは、Cariouがその権利を他の人(例えばIntellia)に再許可する権利と、このような再許可を付与する条項とを含むCariouの合意下の権利に挑戦することができ、いずれも、Cariouとの合意下の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。同様に、Cariouや他の許可者、または私たちがそこから権利を取得する他の第三者は、許可プロトコルの下で許可を得る権利または領域の範囲に挑戦する可能性があり、これは、人間の治療分野でCRISPR/Cas 9技術を使用する私たちの独占的権利に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちと私たちのライセンス者、私たちのライセンシーおよびそのライセンシー、または私たちと私たちのライセンシーまたはそのライセンス者と共同で知的財産権を所有する第三者との間で、以下の側面を含む、ライセンス契約によって拘束された知的財産権に関する紛争が発生している可能性があります
私たちが許可している知的財産権紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を妨げたり、知的財産権を使用するために必要な権利を提供するのに十分でない場合、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性があります。もし私たちまたはそのような許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちは製品を商業化することができないだろう。
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私たちは私たちの業務に重要な特許と特許出願を提出、起訴、維持、弁護、そして実行するために私たちの許可者にある程度依存している。
私どもの候補製品に関連する特許は私どものいくつかの許可者またはそのそれぞれのライセンス者によって制御されます。私たちのすべての許可者または彼らの許可者は一般的に、私たちがその許可者から許可した特許を記録し、起訴し、維持し、弁護する権利がある。もしこれらのライセンシーまたは任意の未来のライセンシー、および場合によっては、私たちがまだ許可を得ていない場合、提出、起訴、保守、および私たちの特許権を擁護する共通の所有者が、私たちの任意の候補製品をカバーする特許または特許出願活動を十分に展開できなかった場合、私たちがこれらの候補製品を開発し、商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手が競合製品を製造、使用、または販売することを阻止することができないかもしれない。私たちは、私たちのライセンシーまたは彼らのそれぞれのライセンシーのこのような活動が、適用された法律および法規を遵守するか、または私たちの最適な利益に適合するか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許または他の知的財産権をもたらすだろうと判断することはできない。私たちのライセンシーと締結されたライセンス契約の条項によれば、ライセンス者は、私たちのライセンス特許の実行またはこれらの特許が無効であると主張する任意のクレームに対する抗弁を制御する権利がある可能性があり、たとえ私たちがこのような強制執行または抗弁を許可されても、私たちのライセンシーまたは場合によっては他の必要な当事者の協力、例えば、私たちが許可を得ていない知的財産権の共同所有者を確保することはできない。私たちは、私たちのライセンシーまたは彼らのライセンシーが、場合によっては、彼らのそれぞれの共通所有者が十分な資源を割り当てるかどうか、または彼らまたは私たちの特許を優先的に実行するか、またはそのような主張を弁護して、ライセンス特許における私たちの利益を保護するかどうかを決定することはできない。例えば、CariouからUC/ウィーン/Charpentier知的財産権に譲渡する権利については、UCは、Cariouと達成された許可協定において、この知的財産権の起訴、実行および弁護を制御する権利を保持し、発明管理プロトコルに従って、CRISPR Treeutics AGおよび場合によっては知的財産権の指定管理人であるERS Genome，Ltd.とこれらの責任を分担する。これらの理由から、UCは、私たちの候補製品に最も有利ないくつかの特許主張を起訴することができないか、またはUC/ウィーン/Charpentier特許ファミリーの侵害者に対してその特許権を実行することができないか、または起訴したくない可能性がある。
私たちが私たちが許可した知的財産権に関する法的行動や他の紛争の当事者でなくても、不利な結果、私たちの業務を運営するために必要な知的財産権を継続して許可することを阻止する可能性があるので、私たちの業務を損なう可能性があります。さらに、ライセンス特許および特許出願の特許起訴、ライセンス特許の実行、またはこれらの特許が無効であると主張する主張に対する抗弁を制御する権利があっても、私たちが支配権を引き継ぐ前または後のライセンシーおよびその弁護士の行為または非作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。
私たちは、私たちの製品開発プロセスに必要な製品コンポーネントやプロセスや他の技術の権利を獲得または維持することに成功しないかもしれません。
私たちの業務の成長は私たちが追加的な独占権を獲得したり許可したりする能力にある程度依存するかもしれない。例えば、私たちの計画は、他の候補製品、配信システム、または技術に関連する可能性があり、競争相手を含む第三者が所有する他の独占権を使用する必要がある場合がある。私たちの最終候補製品はまた効率的で効率的に動作するために特定の修正または処方が必要かもしれない。このような修正または処方は、競争相手を含む他の人が所有する知的財産権によってカバーされる可能性がある。私たちは入手できないかもしれませんが、私たちの業務運営に必要または重要な任意の関連第三者知的財産権が必要だと思います。
また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。一般に、これらの機関は、交渉によって、その機関が協力で取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。
第三者知的財産権の許可と取得は競争的なやり方であり、私たちよりも成熟しているか、またはより多くの資源を持っている可能性のある会社も、私たちの候補製品を商業化するために、必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または取得戦略を実施しているかもしれない。より成熟した会社は、彼らのより大きな規模と現金資源、あるいはより強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位にあるかもしれない。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。
効果的な第三者知的財産権を得ることができない場合や既存の知的財産権を維持することができなければ、このような計画の開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性があります。
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私たちと第三者許可者との許可協定によると、私たちはいくつかのマイルストーンと印税を支払う必要があるかもしれない。
私たちの現在と将来のライセンス協定や他の技術協定によると、私たちの収入に応じてマイルストーンと特許権使用料を支払うことが要求される可能性があります。私たちの製品の販売収入を含めて、第三者(Cariou、OSRおよび書き換えを含む)から取得、許可、または再許可を得る技術を利用することは、これらのマイルストーンや特許使用料の支払いは、私たちが研究、開発、候補製品の承認を得る能力、および商業化を求める可能性のある任意の製品の全体的な収益力に悪影響を及ぼす可能性があります。これらの合意に基づいて私たちの知的財産権を維持するためには、私たちの候補製品を開発する際に特定のマイルストーンを達成する必要がありますが、いくつかの治癒条項を守らなければなりません。また，我々の取引相手は，我々のライセンシー(または彼らのライセンシー)またはライセンシーを含めて，それぞれの合意に基づいて支払うことを要求する条項(金額を含む)に異議を唱える可能性がある.これらのクレームにより、取引相手(許可者またはその許可者を含む)に支払う必要がある金額が大幅に増加したり、適用協定違反でクレームが出されたりする場合、候補製品の承認、開発、取得、または製品を商業化する能力が深刻な損害を受ける可能性がある。
しかも、このような合意には勤勉なマイルストーンが含まれており、私たちは未来にすべてのマイルストーンをタイムリーにまたは根本的に成功的に達成できないかもしれない。私たちは、私たちのライセンス契約や他の技術協定でカバーされている私たちの製品の臨床開発、販売、マーケティングの多くの面でアウトソーシングし、第三者に依存する必要があります。これらの第三者の遅延または失敗は、その取引相手(我々の許可者またはその許可者を含む)とのこれらのプロトコルの継続に悪影響を及ぼす可能性がある。
特許や商標に関するリスク
私たちは、私たちの1つまたは複数の製品または候補製品のために十分な特許保護を獲得したり、維持することができないかもしれないし、私たちの製品および技術の知的財産権を主張して保護することができないかもしれない。
私たちは、私たちが適宜アメリカと他の国でより多くの特許出願を提出すると予想している。しかし予測できません
物質構成生物と医薬製品特許は通常、このような製品に対して最も強力な知的財産権保護形態であると考えられており、このような特許提供の保護はいかなる使用方法とも無関係であるからである。しかし、私たちの未決または将来の特許出願における私たちの候補製品に関連する物質からなる任意の権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるかどうか、または私たちが最終的に発行される任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効とみなされ、強制的に実行されるかどうかを決定することはできない。使用方法特許保護特定方法による製品の使用、例えば製品を用いて特定の適応を処理する方法。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させていなくても，医師は我々の使用方法特許がカバーしている用途のためにこれらの製品の“ラベル外”を開く可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
バイオテクノロジーと製薬分野の特許の強度は不確定である可能性があり、このような特許を評価する範囲は複雑な法律と科学的分析に関連する。私たちの所有または許可中の特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その宣言は、任意の候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。
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さらに、特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちは合理的なコスト、タイムリー、またはすべての司法管轄区域ですべての必要または望ましい特許出願を提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、または特許を維持する権利がない。私たちはまた、許可された特許権を強制的に執行するために、私たちのライセンシーまたは他の必要な当事者の協力が必要である可能性があり、例えば、私たちが許可を得ていない知的財産権の共通所有者は、許可された特許権を強制的に実行することができない可能性がある。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。
外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれません。私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり、獲得することができないかもしれません。例えば，欧州特許法のヒト治療法に対する特許性制限は米国法よりも多い。科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、出願後18ヶ月後に公表されるか、または場合によっては全く公表されない。したがって、私たちは、私たちが最初に特許または特許出願で保護を要求した発明をしたかどうか、あるいは私たちがこのような発明のために初めて特許保護を申請したのかを正確に知ることができず、私たちが特許許可を得た人が最初に特許請求を提出した発明なのか、最初に特許保護を提出した人なのかを知ることもできないだろう。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。米国特許商標局の干渉、派生、再審、その他の付与後訴訟、および外国司法管轄区の異議および他の類似訴訟を含む多くの特許に挑戦する訴訟および行政訴訟があり、バイオテクノロジーおよび製薬業界の特許および他の知的財産権に関連しており、CRISPR/CAS 9分野も同様であると予想される。実際，一部の第三者はすでに反対意見を提出し，欧州特許庁がUC/ウィーン/Charpentierに付与したいくつかのCRISPR/Cas 9ゲノム編集特許の有効性を疑問視し，これらの特許の撤回を求めている。UC/ウィーン/Charpentierはこれまで、Cas 9および単一のgRNA分子からなる組成物、およびDNAを編集する方法を含む欧州特許庁の反対党部門の前で、Cas 9および単一のgRNA分子からなる組成物を含む最初のヨーロッパ特許の有効性を弁護することに成功してきた体外培養あるいは…離体するCas 9と単一gRNAを用いた。この特許の反対者たちは欧州特許庁反対部門の決定に上訴した。UC/ウィーン/Charpentierがその最初のヨーロッパ特許の有効性を守ることができなかった場合、私たちは、他の人がそのような知的財産権を使用する権利を排除するなど、貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果はヨーロッパでの私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。同様に、第三者は欧州特許庁によって最近欧州特許庁の反対部門によって撤回されたUC/ウィーン/Charpentierに発行された他の特許、彼らの第2の欧州特許を含む他の特許に反対し、UC/ウィーン/Charpentierはこの決定に控訴した。これらの他の特許の請求項は、第1の欧州特許と比較して範囲がより限られているにもかかわらず、それぞれの有効性を守ることができなければ、貴重な権利の喪失を招く可能性がある。また、2013年に“米国発明法”が成立して以来、米国の法律は特許に挑戦する他の手続きを規定している各方面間審査·認可後の審査は、将来的に私たちが開発または許可した特許や特許出願に疑問を提起する可能性を増加させる。さらに、すべての請求項が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が私たちが出願した特許権利要件がカバーする任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。上記のタイトルは“リスク要因”を参照されたい第三者が私たち、私たちのライセンシー、または私たちの協力者に提出した知的財産権侵害疑惑は、私たちの製品発見と開発を阻止または延期するかもしれません.”
このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、私たちが発明を実施する能力を制限するか、または他人が同様の技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化することを阻止するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許と特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護したり、他の人が私たちのクレームによってカバーされないように製品を設計することを阻止することができないかもしれません。もし私たちが持っている特許出願が提供する保護の広さや強度が脅かされていれば、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かす可能性があります。また，臨床試験で遅延に遭遇すれば，特許保護された候補製品を販売できる時間が短縮される。米国や他のほとんどの国の特許出願は出願後しばらく秘密であるため，我々が我々の候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることは確認できない.
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私たちの未解決および将来の特許出願または私たちが許可内に配置することによって権利を獲得する特許出願は、私たちの技術または将来の候補製品の全部または一部を保護するために、または他社が競合技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができない可能性がある。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。
私たちの知的財産権に挑戦する訴訟や他の行政訴訟、妨害、派生、再審、各方面間審査·支出後の審査は、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。また，我々が開発または許可した知的財産権の発行，範囲，有効性，実行可能性に疑問を提起する任意のプログラムでは，聴聞，動議や他の一時的なプログラムや事態の発展の結果が公開される可能性がある.もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
これらの潜在的な負の発展は、私たちの特許権の範囲、有効性、実行可能性、または商業的価値に影響を与え、それによって、私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
将来、私たちは、元従業員、協力者、または他の第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許または他の知的財産権に権利を持っているというクレーム、または私たちの特許または知的財産権(私たちが許可した特許および知的財産権を含む)の所有権に疑問を提起する他のクレームを受ける可能性がある。例えば，我々がCariouのライセンスプロトコルでカバーしているUC/ウィーン/Charpentier特許シリーズはUC/ウィーンとDr.Charpentierが共有しており，我々の再許可権はDr.Charpentierではなく上位2人の共通所有者から来ている.したがって、私たちのこれらの特許に対する権利は独占的ではなく、競争相手を含む第三者が私たちの業務に重要な知的財産権を得ることができるかもしれない。また，我々の技術や製品の開発に参加する協力者，コンサルタントや他の人の義務衝突により在庫紛争が生じる可能性がある.これらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために訴訟や他の法的手続きが必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られています。世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、メンテナンス、特許保護の費用は目を引くほど高くなり、私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権はアメリカとは異なる範囲と実力を持っている可能性があります。また、中国、ブラジル、ロシア、インド、南アフリカのようないくつかの国の法律は、知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法に及ばない。私たちは、第三者がアメリカ以外のすべての国/地域で私たちの発明を実施したり、アメリカまたは他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売したり、輸入したりすることを阻止できないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできますが、執行権はアメリカほど強くありません。これらの製品は私たちの製品と競争する可能性があり、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止することができないかもしれません。また、米国以外の管轄区域では、知的財産権のすべての人が許可に同意または同意しない限り、許可は強制的に実行できない可能性がある。さらに、患者は、私たちが知的財産権を持っていない国、またはこれらの権利を実行していない国に行き、これらの国の競争相手から製品または治療を得ることを選択することができる。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。中国、ブラジル、ロシア、インド、南アフリカのような特定の国の法律制度は、特許、商業秘密および他の知的財産権、特に生物製薬製品に関連する特許、商業秘密、および他の知的財産権の強制執行を支持しておらず、これは、これらの司法管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権の侵害や流用を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売したりすることを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権を強制的に執行する訴訟は、巨額のコストを招き、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移す可能性がある。また、このようなプログラムは、私たちの特許を無効と宣言され、強制的に実行できない、または狭義の解釈ができないリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者を引き起こす可能性がある
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当事者は我々に対する侵害や流用クレームを主張する.私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
私たちは私たちの特許、ライセンシーの特許、または私たちのライセンスを保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれません。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。このような侵害または許可されていない使用を停止するために、私たちは高価で時間がかかるかもしれない特許侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、私たちに対する侵害訴訟または宣言的判決訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できない、または狭い解釈される危険に直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。
第三者によって引き起こされるか、または米国特許商標局によって提起された干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の優先権または正しい発明権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟、介入、または派生手続きは私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
さらに、もし私たちが許可する側が、ライセンシーであっても、ライセンシーであっても、関連するライセンス契約の下での私たちの権利(または私たちのライセンス者自身のライセンシーのうちの1つが私たちのライセンシーの権利に挑戦する場合)に違反または挑戦した場合、私たちは、私たちの権利を強制的に実行するために法的手続きを開始または参加しなければならないかもしれない。どんなそのような法的手続きも費用が高くて時間がかかるかもしれない。さらに、裁判所や他の裁判所が私たちに不利な判決を下したら、私たちは重要な知的財産権と金融権を失うかもしれない。是非曲直にかかわらず、これらの法律クレームを提起したり、抗弁したりすることは、巨額の法的費用に関連し、私たちの業務中の従業員資源を大量に移転させる。さらに、知的財産権訴訟または契約訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報は、そのような訴訟または訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
法廷または米国特許商標局または同様の外国機関で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または強制執行できないことが発見される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許を無効または強制執行できないと主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制執行できないと断言することができる。第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や他の管轄区域の行政機関に類似したクレームを提起することができる。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査、付与後審査は、反対または派生手続のような外国司法管轄区と同等の手続きである。このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効、特許不可、および/または強制執行不可能な法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。例えば，上記の“リスク要因”と題して強調したように私たちは私たちの1つまたは複数の製品または候補製品のために十分な特許保護を獲得または維持することができないかもしれないし、私たちの製品および技術の知的財産権を維持して守ることができないかもしれない”, 多くの第三者がUC/ウィーン/Charpentierのヨーロッパ特許の有効性を疑問視しており，これらの特許はCas 9とgRNA分子からなる組成物，DNAを編集する方法をカバーしている体外培養あるいは…離体するCas 9とgRNAsを用いた。UC/ウィーン/Charpentierがこれらの特許の有効性を守ることができなかった場合、私たちは、このような知的財産権の使用のような貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果はヨーロッパでの私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
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私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金を支払うことによって、または他の方法で失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に対応できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれる。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。我々の未登録商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれませんが、私たちは関心のある市場における潜在的なパートナーまたは未来の潜在的な顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちが商標や商号を成功的に登録し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
秘密保持に関するリスク
従業員および第三者との秘密保持協定は、商業秘密や他の固有情報の不正流出を防ぐことができない可能性がある。
特許提供の保護に加えて、私たちはビジネス秘密保護と秘密協定に依存して、私たちの独自および機密情報を保護することを求めています。私たちはまた独自の技術を利用して、それに特許を適用することは難しい。さらに、我々の製品発見および開発プロセスの他の要素は、特許がカバーされていないノウハウ、情報、または技術に関するものである。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、および協力者と秘密保護協定を締結することで、私たちの独自のプロセスを保護することを求めており、私たちはまた、私たちの役員、従業員、請負業者、および協力者に私たちの固有の情報を保護することを要求する連邦と州の法律に依存しています。私たちは合理的な措置を取って私たちの商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学顧問、請負業者、協力者は私たちの商業秘密情報を競争相手に意図的にあるいは意図的に漏らしてしまうかもしれない。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.さらに、一部の国の法律は、独自の権利の保護の程度や方法が米国の法律に及ばない。そのため、私たちは私たちの知的財産権を保護し、保護する上で、アメリカと海外で重大な問題に直面する可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できない場合、あるいは第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのビジネス秘密および他の機密情報はまた、ネットワークセキュリティ攻撃、恐喝ソフトウェア攻撃、および私たちの情報技術システムおよび私たちの従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、サプライヤー、および協力者の他のハッカーの試みによって暴露される可能性があります。より多くの情報については、“リスク要因”と題する“リスク要因”の部分を参照してくださいデータやプライバシーに関するリスク.”
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従業員、役員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を不当に使用または漏洩したというクレームを受ける可能性があります。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。また，他のバイオテクノロジーや製薬会社や学術研究機関に以前雇われていた個人を雇用している。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、役員、コンサルタント、または独立した請負業者が無意識に、または他の方法でこれらの第三者または私たちの従業員の元雇用主の機密情報を使用または漏洩したと告発されるかもしれない。これらのクレームを弁護するためには、金銭的損害または特定の知的財産権の使用を禁止する司法命令をもたらす可能性がある訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
証券投資に関するリスク
私たちの普通株の活発な取引市場は持続できないかもしれない。
もし私たちの普通株の活発な市場が続かなければ、私たちの株主は株の市価を下げることなく彼らの株を売却したり、彼らが株式を購入した価格で彼らの株を売却したり、彼らが売りたい時に彼らの株を売ることが難しいかもしれない。私たち普通株のどのような不活発な取引市場も、株式を売却することで資金を調達して私たちの運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性があり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性があります。
*私たちの普通株の価格は歴史的に安定していません。これは、私たちの普通株を売ることができる任意の株式の価格に影響を与える可能性があります。
我々普通株の市場価格は歴史的に非常に不安定であり、様々な要素の広範な変動を受け続ける可能性がある。この変動は私たちの普通株を売る価格に影響を与える可能性がありますが、私たちの普通株を大量に販売することは私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの株価は引き続き変動する可能性があり、市場と他の要素の重大な価格と出来高変動の影響を受ける可能性がある
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株式市場で取引されている会社、特にナスダック世界市場で取引されている会社は、極端な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。過去、市場が一定期間の変動を経験した後、証券会社は集団訴訟を起こすことが多い。私たちにこのような訴訟を提起すれば、巨額のコストと経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。証券や業界アナリストは私たちの十分な数に関する研究を発表しないかもしれませんが、これは私たちの株式取引価格に悪影響を及ぼすかもしれません。さらに、私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。また、私たちの経営業績がアナリストの予測に達しなければ、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
全体的に所有権に関連するリスク
*主要株主および経営陣は、共同行動を選択した場合、株主承認事項を制御または影響を与えることができる当社のかなりの割合の株式を保有しています。
2023年6月30日現在、我々の役員、取締役、5%以上の株主とその関連会社の実益は、私たちの約31.5%の発行済み議決権株を持っています。この株主たちは彼らの所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるかもしれない。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引の承認を制御することができるように共同行動することができる。これは私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がありますが、これらの提案や要約は私たちの株主としての最良の利益に合致していると考えられるかもしれません。
*現金、現金等価物、および有価証券の使用には幅広い自由裁量権があり、それらを有効に使用できない可能性があり、私たちの現金および現金等価物を持っている金融機関で流動性の問題および他の系統的な金融リスクに直面している可能性があります。
私たちの経営陣は幅広い自由裁量権を持っていて、私たちの現金、現金等価物、有価証券を使用して私たちの運営に資金を提供することができ、これらの資金を私たちの運営結果を改善したり、私たちの普通株の価値を向上させない方法に使うことができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなかった場合、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、候補製品の開発を延期する可能性があります。私たちが運営に資金を提供するために使用される前に、私たちは収入や切り下げを生じない方法で私たちの現金、現金等価物、および有価証券に投資するかもしれない。
私たちの現金の一部は金融機関によって保有されている可能性があり、これらの機関は流動性の問題、銀行の倒産、あるいは他の系統的な金融リスクに直面している可能性がある。このような金融機関に流動性の問題や他の財務損失が発生した場合、私たちはこのような金融機関での未保険現金預金がリスクに直面する可能性がある。例えば、2023年5月、連邦預金保険会社(“FDIC”)はFirst Republic銀行を制御し、その後、JPモルガン大通はFirst Republicの大量の資産といくつかの負債を買収した。米国財務省、FDIC、連邦準備委員会は、このようなツールの売却による損失リスクを低減するために、金融機関が保有するいくつかの政府証券保証の金融機関に250億ドルまでの融資を提供する計画を発表したが、これらの融資が潜在的損失のリスクを完全に軽減することは保証されず、米国財務省、FDIC、FRBも保証されない
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取締役会は、将来的に他の銀行や金融機関が閉鎖されたときに未保険資金のルートを提供するか、適時にそうするだろう。私たちは私たちの銀行関係を必要または適切な方法で評価しているが、より広範な金融サービス業の流動性懸念には不確実性が残っており、私たちの業務、私たちの業務パートナー、または業界全体は現在予測できない負の影響を受ける可能性があり、私たちが現在および/または予想されている業務運営を支援するために十分な金額で現金を得る能力は、私たちと銀行関係にある金融機関に影響を与え、逆に私たち自身に影響を与える要因によって深刻に損なわれる可能性がある。これらの要因には、流動資金の緊張または倒産、様々な金融、信用または流動資金協定または手配(現金管理手配を含む)に従って義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性への懸念または否定的な予想など、様々なイベントが含まれる可能性がある。さらに、我々のCMO、CROまたはビジネスパートナーのような当社のサプライヤーは、前述した流動資金または他の財務リスクおよび要因の影響を受ける可能性があり、これは、逆に、私たちの現在および/または予想される業務運営および運営結果および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
上場企業として、私たちの運営コストは高く、私たちの経営陣はコンプライアンスイニシアチブとコーポレートガバナンス実践に多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、特に米国証券取引委員会関連法規下の“新興成長型企業”ではなくなったため、巨額の法律、会計、その他の費用が生じている。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界市場の上場要求、その他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じた。
2002年のサバンズ-オキシリー法(Sarbanes-Oxley Act)第404条(“第404条”)によると、私たちは、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する認証報告を含む財務報告書の内部統制に関する報告書を提出しなければならない。私たちは毎年私たちの財務報告書に対する内部統制を記録して評価する過程を行っているが、これは高価で挑戦的だ。この点では、内部資源を提供し、外部コンサルタントを招聘し、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価·記録し、適宜手順をとって制御プログラムを改善し、テスト検証制御が文書記録の役割を果たしていることを検証し、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。私たちは努力したにもかかわらず、私たちも私たちの独立公認会計士事務所も結論が出ない可能性があります。すなわち、財務報告の内部統制に有効であり、第404条の要求に適合しています。これは、総合財務諸表の信頼性に自信を失っているため、金融市場の不利な反応を招く可能性がある。
将来の財務状況に関するリスク
*将来的には、当社の株式インセンティブ計画によれば、株主の所有率をさらに希釈し、株価下落をもたらす可能性があります。
2016年5月の初公募株(IPO)とその後の公募株で得られた収益に加え、将来的には計画中の業務を継続するための追加資本が必要となる。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが1つ以上の取引で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売すれば、投資家はその後の売却によって深刻に希釈されるかもしれない。これらの売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも優れた権利を得る可能性がある。
吾らは2022年3月に販売代理と公開市場販売協定(“2022年販売協定”)を締結し、時々刻々“市価”で4億0億ドルにのぼる普通株を発売、発行および売却することを規定している。2022年の販売契約に基づいて、普通株式販売総収益の3.0%の現金手数料を販売エージェントに支払います。2023年9月30日現在、2022年の販売協定に基づき、1株55.22ドルの平均価格で3836，020株の普通株を発行し、販売代理に現金手数料と販売に関する法律、会計、その他の費用を約30万ドル支払った後、純収益総額は2.052億ドルとなった。さらに、私たちの発行された普通株の相当数の株はいつでも公開市場で販売される可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の普通株を持っていると思っている人が株を売却しようとしているという見方は、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があります。私たちが初めて公募する前は私たちの株主だった
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相当な数の普通株を保有し続け、その多くは現在公開市場で販売できるようになっている。これらの株式の大部分は比較的少ない株主が保有している。私たちの株主は相当な数の株を売却したり、このような売却が発生する可能性が予想され、私たちの普通株の市場価格を大幅に下げる可能性があります。
資本市場の変動性を考慮すると、私たちは私たちのATM計画を通じて株式資本を調達することを望んでいないか、あるいは継続できないかもしれない。したがって、私たちは他の資金源に転換する必要があるかもしれません。これらの資金源の条項は私たちに不利かもしれません。あるいは資本制限によって私たちの業務運営を減らすことができます。さらに、私たちの発行された普通株の相当数の株はいつでも公開市場で販売される可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の普通株を持っていると思っている人が株を売却しようとしているという見方は、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があります。将来的に普通株や他の株式関連証券を売却することが私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません。今回の発行株を異なる時期に購入した投資家は異なる価格を支払う可能性があるため、彼らの投資結果は異なる結果になる可能性がある。私たちは市場ニーズに応じて株式を売却する時間、価格、数量を適宜決定し、最低販売価格や最高販売価格はありません。投資家は支払価格より低い価格で株を売るので、株式価値の低下を経験するかもしれない。
販売契約の何らかの制限及び適用法律を遵守する場合には、吾等は、販売契約期間内の任意の時間に販売代理に配給通知を配信する権利がある。販売エージェントが配給通知を配信した後に販売される株式数は、販売期間中の私たちの普通株の市場価格、任意の売却株式指示において販売エージェントに設定されている制限、および販売期間中の私たちの普通株に対する需要に応じて変動します。売却される1株当たりの株価は販売期間内に我々の普通株の市場価格によって変動するため，現段階では最終的に発行される売却関連株式数や調達総収益(あれば)を予測することはできない.
私たちの憲章と付例に関連するリスク
私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を困難にし、私たちの株主の現在の経営陣の交換や更迭の試みを制限し、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
会社登録証明書及び定款の規定は、株主がその株式によって割増される可能性のある取引を含む、実際又は潜在的な支配権変更又は管理層変更に係る取引を遅延又は阻止することができ、又は我々の株主がその最適な利益に適合すると考えられる取引を含むことができる。したがって、このような規定は私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれない。その他の事項を除いて、会社登録証明書と添付例：
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また，我々はデラウェア州に登録設立されているため，デラウェア州会社法第203条の規定により，デラウェア州会社が株主が“利害関係のある”株主になった日から3年以内に任意の“利害関係のある”株主と広範な業務統合を行うことを一般的に禁止している。
私たちの会社登録証明書および定款は、特定の裁判所を、私たちと株主との間のいくつかの紛争の唯一かつ排他的な法廷として指定し、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得る私たちの株主の能力を制限するかもしれません。
私たちの会社登録証明書と定款規定は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表する州法律クレームの唯一かつ独占的なフォーラムであり、これらの訴訟は、州法律クレーム、受託責任違反訴訟、デラウェア州会社法、当社の会社登録証明書、または私たちの定款による私たちのクレームに対する任意の訴訟、任意の解釈、適用、強制執行、または当社の会社登録証明書または定款の有効性を決定する訴訟を含む。または内部事務原則(“デラウェアフォーラム条項”)に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟。デラウェアフォーラム条項は取引法や証券法に基づいて提起されたクレームには適用されない。私たちの付例はさらに、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、証券法(“連邦フォーラム条項”)に基づいて提起された訴因を解決するための任意の苦情を解決するための唯一のおよび独占的なフォーラムになると規定している。私たちの主な執行オフィスがマサチューセッツ州ケンブリッジ市にあるので、私たちはこのような証券法訴訟理由の独占フォーラムとしてアメリカマサチューセッツ州地方裁判所を選びました。私たちの規約では、いかなる個人または実体が私たちの普通株の株式を購入または他の方法で買収するかは、前述のデラウェア州フォーラム条項と連邦フォーラム条項を知って同意したとみなされます。
デラウェア州フォーラム条項と連邦フォーラム条項は、株主がデラウェア州またはマサチューセッツ州内または近くに住んでいないため、株主に追加の訴訟費用をもたらす可能性がある。また、デラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルのクレームに有利であると考える株主の能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、もし裁判所がデラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項が訴訟で適用されないか、実行できないことを発見した場合、私たちは他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用が生じる可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。デラウェア州衡平裁判所または米国マサチューセッツ州地域裁判所も、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、そのような判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
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税務関連のリスク
税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する法律と規則は、米国国税局と米国財務省を含む政府機関、官僚、監督管理機関によって定期的に審査·修正されている。2014年の設立以来、私たちはこのような変化を多くしており、今後も変化が続くかもしれない。私たちは税金の法律、法規、そして裁決がいつ、どのような形で、またはどの日に施行されるかを予測することができず、これは私たちまたは私たちの株主の納税義務を増加させる可能性がある。
私たちは純営業損失を利用することができます“いいえ”繰越と特定の他の税務属性は制限されるかもしれない。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。引き続き課税損失が発生した場合、未使用損失は、そのような未使用損失が満了するまで、将来の課税収入を相殺するために繰り越される。2022年12月31日までに、連邦と州NOLはそれぞれ8.521億ドルと797.8ドルです その中のいくつかは2034年に満期になるだろう。2017年12月31日までの納税年度内に発生する連邦やある州のNOLは期限切れの影響を受けない。2022年12月31日まで、約6340万ドルと4800万ドルの連邦と州研究開発とその他の信用繰越があります 100万は、それぞれ2034年と2029年に満期になります。この規則第382条及び383条によれば、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常、ある株主の3年間の持分所有権の変化が50ポイントを超える(価値で計算される)と定義され、同社は、変更前のNOL及び他の変更前の税収属性(例えば、研究開発税収控除)を用いて変更後の収入又は税収を相殺する能力が制限される可能性がある。2022年に、私たちは第382条に基づいて、利用可能な純営業損失の繰越と他の税務属性の評価を完了した。この分析は私たちの他の税金属性に実質的な制限を与えないと予想される。私たちは未来に所有権の変化を経験するかもしれない。したがって，純課税所得額を稼ぐと，変更前のNOLと研究開発税控除を用いてこのような課税所得税と所得税をそれぞれ相殺する能力が制限される可能性がある。州税法の似たような規定も適用される可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちは私たちのNOLと他の税金属性の大きな部分を使うことができないかもしれない。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用
ない。
五番目ですその他の情報
ない。
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プロジェクト6.実行HIBITS
以下の証拠は参考として本報告書に組み込まれるか、または本報告書の一部として提出される。
3.1 |
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2016年5月11日に2回目の改正と再登録された登録者登録証明書。(参考登録者が2016年5月17日に米国証券取引委員会に提出した最新8-Kフォーム報告書(書類番号001-37766)合併) |
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3.2 |
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2023年6月14日に2回目の改訂と再発行された登録者登録証明書の修正。(添付ファイル3.1を参照して登録者に組み込まれ、2023年6月16日に米国証券取引委員会に提出された8-Kフォームの現在の報告書(ファイル番号001-37766)) |
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3.3 |
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二番目の改正と再改正登録者の付例。(添付ファイル3.1を参照して登録者に組み込むことにより、2020年5月7日に米国証券取引委員会に提出された10-Q四半期報告書(第001-37766号文書)) |
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10.1 |
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登録者とRegeneron製薬会社との間の許可及び協力協定の書簡協定(第2修正案)は、期日は2022年11月22日である。(1) |
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10.2 |
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登録者とRegeneron製薬会社との間の許可及び協力協定第3改正案は，期日は2023年9月29日である。(1) |
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31.1 |
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2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づいて発行された最高経営責任者証明書。(1) |
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31.2 |
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2002年サバンズ-オキシリー法第302節に成立した1934年“証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づいて首席財務官の認証を行う。(1) |
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32.1 |
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2002年の“サバンズ-オキシリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350節の認証によると、当社の最高経営責任者ジョン·M·レナード、医学博士総裁、執行副総裁グレン·ゴダードと当社最高財務官総裁が署名された。（2） |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。(1) |
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101.書院 |
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インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書.(1) |
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101.カール |
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インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する.(1) |
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101.def |
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XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する.(1) |
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101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する.(1) |
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101.Pre |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する.(1) |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(フォーマットはイントラネットXBRLであり、添付ファイル101には適用可能な分類拡張情報が含まれている)(1) |
S-K法規第601(B)(10)項によれば、本展示品の部分(星番号で示す)は省略されている。
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登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
日付：2023年11月9日
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Intellia治療会社 |
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差出人： |
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/S/ジョン·M·レナード |
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ジョン·M·レナード医学博士 |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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差出人： |
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/S/グレン·G·ゴダード |
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グレン·ゴダード |
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執行副総裁、首席財務官 |
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(首席財務会計官) |
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