パンベラ・セラピューティクス株式会社 Form 10-Qの四半期報告書の索引

パート I — 財務情報

アイテム 1.財務諸表。

パンベラ・セラピューティクス株式会社 要約連結貸借対照表

（千単位、株式金額を除く）

2023年6月1日に発効した30分の1の株式併合と2023年1月13日に発効した40分の1の株式併合を反映して、すべての期間の株式および1株あたりのデータを調整しました。

要約連結財務諸表に添付されている注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。

パンベラ・セラピューティクス株式会社

要約連結損益計算書と包括損失 （千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

2023年6月1日に発効した30分の1の株式併合と2023年1月13日に発効した40分の1の株式併合を反映して、すべての期間の株式および1株あたりのデータを調整しました。

要約連結財務諸表に添付されている注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。

パンベラ・セラピューティクス株式会社

株主（赤字）資本の要約連結計算書

（千単位、株式金額を除く）

(未監査)

2023年6月1日に発効した30分の1の株式併合と2023年1月13日に発効した40分の1の株式併合を反映して、すべての期間の株式および1株あたりのデータを調整しました。

要約連結財務諸表に添付されている注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。

パンベラ・セラピューティクス株式会社

株主（赤字）資本の要約連結計算書

（千単位、株式金額を除く）

(未監査)

2023年6月1日に発効した30分の1の株式併合と2023年1月13日に発効した40分の1の株式併合を反映して、すべての期間の株式および1株あたりのデータを調整しました。

要約連結財務諸表に添付されている注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。

パンベラ・セラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書 （千単位）

(未監査)

2023年6月1日に発効した30分の1の株式併合と2023年1月13日に発効した40分の1の株式併合を反映して、すべての期間の株式および1株あたりのデータを調整しました。

要約連結財務諸表に添付されている注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。

パンベラ・セラピューティクス株式会社 要約連結財務諸表の注記

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。

この四半期報告書とその他の公開文書（本書および本書に組み込まれている文書を含む） 当社の役員や代表者が時折参照したり、含めたり、作成したりすることがあります。 “将来の見通しに関する記述、”1995年の米国民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項の意味の範囲内を含みます。次の議論で使われるとき、その言葉 “予想し、” “意図、” “信じています、” “期待する、” “計画、””シーク、” “見積もり、” “たぶん、” “かもしれない、” “するだろう、” “意志、”および類似の表現は、当社または当社の経営陣に関するものですが、そのような将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。将来の見通しに関する記述の例には、とりわけ、(i) に関して当社が行う記述が含まれます ランダム化臨床試験を開始する計画、および（ii） 開発計画を完成させ、必要な承認を得るために必要となる可能性のある追加資金の見積もり。

将来の見通しに関する記述は、歴史的事実でも将来の業績を保証するものでもありません。代わりに、それらは私たちの事業の未来、将来の計画と戦略、予測、予想される出来事と傾向、経済、その他の将来の状況に関する私たちの現在の信念、期待、仮定にのみ基づいています。将来の見通しに関する記述は将来に関するものであるため、固有の不確実性、リスク、および予測が難しく、その多くは当社の制御が及ばない状況の変化の影響を受けます。当社の実際の業績と財政状態は、将来の見通しに関する記述と大きく異なる場合があり、逆の場合もあります。したがって、これらの将来の見通しに関する記述のいずれにも頼るべきではありません。当社の実際の業績と財政状態が将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因には、とりわけ、（i）事業計画の実施に必要な追加資本を、容認できる条件で、またはまったく獲得する能力、（ii）多様化の欠如とそれに対応する当社への投資のリスク、（iii）国内証券取引所への上場を維持する能力、（iv）進捗状況が含まれます。そして、私たちのランダム化第II/III相臨床試験の成功。（v）私たちの能力当社の製品候補の安全性と有効性を実証するには： イボスペミン ( SBP-101 ）、フリンポビ、およびエフロルニチン (CPP-1X) (v) 当社の製品候補であるSBP-101、Flynpovi、および CPP-1X 米国、欧州連合、またはその他の国際市場では、（vii）当社の製品候補であるSBP-101、Flynpoviの市場での受け入れと将来の売上レベル CPP-1X ;（viii）当社の製品候補であるSBP-101、Flynpovi、および CPP-1X ; (ix) 第三者支払者との償還協定の確立の進捗率、(x) 競合する技術開発と市場開発の影響、(xi) 特許出願の出願と訴訟、特許請求の執行または弁護に関連する費用、および (xii) パートIの項目で説明されているその他の要因 キャプションの下の1A “リスク要因”Form 10-Kの最新の年次報告書には、Form 10-Qの四半期報告書とForm 8-Kの最新報告書に記載されているその他のリスクがあります。

この四半期報告書に記載されている当社の将来の見通しに関する記述は、現在入手可能な情報に基づいており、作成された日付の時点でのみ述べられています。当社は、将来の見通しに関する記述や、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述で予想されるものと異なる理由を、新しい情報、将来の進展、その他の結果として、書面または口頭を問わず、公に更新する義務を負わないものとします.

[概要]

Panbela Therapeutics, Inc.（「Panbela」およびその直接および間接子会社とともに、「当社」、「当社」）は、満たされていない緊急の医療ニーズを持つ患者の治療のための破壊的治療法を開発している臨床段階のバイオ医薬品企業です。

私たちの主な候補は、フロリダ大学研究財団から世界的な権利を独占的にライセンスしているイボスペミン（SBP-101）と、フリンポビ（エフロルニチン（CPP-1X）とスリンダック）です。フリンポビは口頭で届けられます。当社は、アリゾナ大学のアリゾナ州理事会から、Flynpoviの商業化に関する独占的な世界的ライセンスを取得しています。

Panbelaは、緊急の医療ニーズが満たされていない患者の治療のための破壊的治療薬の開発にポリアミンプラットフォームを活用することに重点を置いているため、さまざまな疾患に対してポリアミンを個別に、または組み合わせて評価する2つのスポンサー付き研究契約を締結しています。現在、ジョンズ・ホプキンス大学医学部との共同研究は作用機序と固形腫瘍に焦点を当てており、MDアンダーソンがんセンターは血液悪性腫瘍に焦点を当てています。多発性骨髄腫（細胞株）におけるSBP-101およびCPP-1X（DFMOまたはエフロルニチンとしても知られています）の研究に関する要約が、ジャーナルBloodの2023年11月補足号の米国血液学会（ASH）会議サイトでのオンライン出版が承認されました。

イボスペミン (SBP-101)

2015年、FDAは当社のイボスペミン製品候補の治験薬（「IND」）申請を承認しました。2022年5月、米国養子縁組合（「USAN」）がSBP-101のUSANとしてイボスペミンを採用したことが通知されました。イボスペミンに関する米国の情報 がUSANのウェブサイト（www.ama-assn.org/go/usan）に掲載されました。

以前に局所進行性または転移性膵がんの治療を受けた患者を対象としたイボスペミンの最初の臨床試験を完了しました。これは第I相試験で、ヒト初の用量漸増安全性試験でした。2016年1月から2017年9月まで、第I相試験の用量漸増フェーズで、29人の患者を6つのコホートまたはグループに登録しました。どの用量レベルでも、薬物関連の骨髄毒性または末梢神経障害は観察されませんでした。29人の患者のうち23人は、安全性の評価に加えて、腫瘍の大きさの変化を評価するために現在受け入れられている標準である固形腫瘍における反応評価基準（「RECIST」）を使用して、最初の治療サイクルの8週間の終了前または治療終了時に有効性の予備的シグナルを評価できました。

2018年、私たちは2回目の臨床試験に患者を登録し始めました。これは、2つの標準治療化学療法薬であるゲムシタビンとナブパ?$#@$タキセルと組み合わせて投与されたイボスペミンの安全性、有効性、薬物動態に関する第IA/Ib相試験です。合計25人の被験者が4つのコホートに登録され、投与量レベルとスケジュールを評価しました。試験の拡大段階では、さらに25人の被験者が登録されました。中間結果は2022年1月に発表されました。評価可能な被験者（コホート4とIb N = 29）で最も良い反応は、CR 1人（3％）、13人（45％）、SD（10人）（34％）、5人（17％）のPD（17％）でした。1人の被験者は、RECISTの腫瘍評価によるベースライン後のスキャンを受けていませんでした。PFSの中央値は、現在6.5か月で最終決定されていますが、潜在的な毒性を評価するための薬物投与の中断によって悪影響を受けた可能性があります。コホート4+フェーズIbの全生存期間の中央値は、2022年1月にデータが発表されたときに12.0か月でしたが、現在は14.6か月で最終的です。コホート2の2人の患者が長期生存を示しました。1つは30.3か月（最終データ）、もう1つは33.0か月で、2022年3月18日のデータベースロックでまだ生きています。7人の被験者がデータベースロック時にまだ生存しています。1人はコホート2のもので、6人はコホート4+フェーズIのものです。

2022年1月、当社は新しい臨床試験の開始を発表しました。ASPIREと呼ばれるこの試験は、以前に転移性膵がんの治療を受けていなかった患者を対象とした標準的な膵がん治療レジメンであるゲムシタビンとナブパ?$#@$タキセルを組み合わせたランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。この試験は、米国、ヨーロッパ、アジア太平洋地域の約94か所で世界中で実施されます。当社は、2022年8月にオーストラリアで試験に登録された最初の患者を発表しました。2022年9月、同社はスペイン、フランス、イタリアでサイトを開設するための規制当局の承認を得たと発表しました。2023年9月30日、10か国で81のサイトが開設されました。

米国およびその他の国での臨床施設の開設は、医学界の資源不足もあって、当初の予想よりも遅れていますが、当社は、2023年半ばまでにすべての国と施設が開設されると予想しています。

この試験は当初、初期サンプルサイズが小さいフェーズII/IIIとして設計されました。ヨーロッパとFDAの規制当局からのフィードバックに応えて、試験の総サンプルサイズ（600）と、中間分析で検討される全生存期間（主要エンドポイント）を利用するようにデザインが変更されるように研究が修正されました。すべての国がオープンで、年末までにすべてのサイトがオープンする予定です。独立したデータ安全監視委員会（DSMB）は、事前に指定された安全性分析のために会合を開き、試験を変更せずに継続することを推奨しました。この研究は、600人の被験者が完全に登録されるまでに36か月かかると予想されています。中間分析は2024年初頭に公開されます。

2023年4月上旬、当社は、米国がん研究協会年次会議で、卵巣がんのポリアミン代謝調節剤としてのイボスペミンの結果を強調するポスタープレゼンテーションを発表しました。ポスターは、VDID8+卵巣がん細胞を注射されたC57bl/6マウスのイボスペミン化学療法治療は、生存期間を有意に延長し、全体的な腫瘍負荷を軽減したと結論付けています。この結果は、標準治療化学療法と併用したイボスペミンが卵巣がんの臨床管理に役割を果たす可能性があることを示唆しており、当社は卵巣がんの前臨床および臨床研究を継続する予定です。

FDAまたはその他の国の承認を得るには、追加の臨床試験が必要になる場合があります。追加の臨床試験の費用と時期は、試験の性質と規模に大きく依存します。

フリンポビ (エフロルニチン (CPP-1X) とスリンダク)

2009年、FDAは組み合わせ製品候補であるFlynpoviのIND申請を受け付けました。

第III相試験では、家族性大腸腺腫性ポリポーシス（「FAP」）の成人を対象に、エフロルニチンまたはスリンダク単独と比較して、フリンポビとして知られるエフロルニチンとスリンダクの併用療法の有効性と安全性が実施されました。合計171人の患者がランダム化を受けました。病気の進行は、フリンポビ群の患者56人中18人（32％）、スリンダク群の58人中22人（38％）、エフロルニチン群の57人中23人（40％）で発生し、ハザード比は0.71（95％信頼区間）でした。 [CI]、フリンポビの場合は0.39から1.32）、スリンダクとの比較（pエフロルニチンと比較したフリンポビの= 0.29）および0.66（95％CI、0.36から1.23）。事後分析では、スリンダク群とエフロルニチン（CPP-1X）群の7人（13.2％）と8人（15.7％）の患者と比較して、フリンポビ群の患者のうち、最大48か月間下部消化管（「LGI」）手術が必要になった患者はいませんでした。これらのデータは、フリンポビとHR = 0.00（95％CI、0.00-0.48）のいずれかの単剤療法との間で、LGI手術の必要性が100％に近づくことのリスク低下に対応していました。 p フリンポビ対スリンダックの場合は = 0.005)、HR = 0.00 (95% CI、0.00—0.44); p = 0.003) フリンポビ対エフロルニチンの場合。LGIグループの統計的有意性を考慮して、新薬申請（「NDA」）がFDAに提出されました。この研究は主要評価項目を満たさず、NDAは探索的分析の結果に基づいていたため、完全な回答書が発行されました。この欠陥の懸念に対処するには、会社は臨床エンドポイントへの影響を実証する、適切で十分に管理された臨床試験の結果を1つ以上提出する必要があります。

2023年4月、CPPとワン・ツー・セラピューティクス・アセット・リミテッドとの間のライセンス契約が終了した結果、当社はFAP患者を対象としたフリンポビを開発および商品化する北米の権利を取り戻しました。

また、0-III期の結腸がんまたは直腸がん患者の高リスク腺腫と二次原発大腸がんの再発を防ぐために、フリンポビの二重盲検プラセボ対照試験、フェーズIII-エフロルニチンとスリンダク（「PACES」）による結腸腺腫の予防も進行中です。この研究の目的は、エフロルニチンとスリンダクの組み合わせが（対応するプラセボと比較して）高悪性度異形成、絨毛の特徴を持つ腺腫、1 cm以上の腺腫、多発性腺腫、0.3 cm以上の腺腫、進行した大腸イベントの総数、または全体に関して、結腸直腸病変に対して有効かどうかを評価することです。大腸イベント。PACES試験は、国立がん研究所（「NCI」）がサウスウェスト・オンコロジー・グループ（「SWOG」）と共同で資金提供しています。当社は、2023年6月28日、PACES試験が事前に計画された無益性分析に合格したと発表しました。

エフロルニチン (CPP-1X) /エフロルニチン袋 (CPP-1X-S)

2009年と2018年に、FDAはエフロルニチンに関する当社のIND申請を受け付けました。

非小細胞肺がんのSTK11変異患者を対象としたエフロルニチン小袋を評価する試験が今年開始される予定です。エフロルニチン錠については、インディアナ大学と若年性糖尿病研究財団（「JDRF」）と共同で、2023年1月11日に早期発症型I型糖尿病の第II相試験が開始されました。フェーズI T1Dの結果について議論する2つのポスター発表が行われました。1つは内分泌学会会議で、もう1つは2023年6月の糖尿病免疫学会会議で行われました。さらに、第II相試験では、転移性去勢抵抗性前立腺がんにおいて、エフロルニチンが高用量のテストステロンとエンザルタミドとともに評価されています。

2023年7月17日、当社はエフロルニチン小児神経芽腫プログラムの特定の権利、権限、利益を剥奪しました。これらの資産には、Children's Oncology Group（「COG」）/NCIが支援する再発難治性神経芽腫のエフロルニチン小袋を評価する進行中の試験が含まれています。US World Meds® との契約条件に基づき、当社はこれらの資産の売却と引き換えに最大約950万ドルの非希薄化資金を受け取る権利があります。決算時に当社は40万ドルの初期支払いを受け取りました。残りの支払いは、買収企業が臨床開発、規制当局の承認、および商業販売に関連する特定のマイルストーンを無事に完了した場合に受領可能になります。

財務概要

2023年6月1日、会社の普通株式40株に1（1:30）の比率で株式併合を行い、2023年1月13日に、会社の普通株式40株に1（1:40）の比率で株式併合を行いました。提示された当社の普通株式の全株式および1株あたりの金額は、これらの株式併合を反映して遡及的に調整されています。

2011年以降、1億990万ドルの損失を被っています。2023年9月30日に終了した9か月間で、私たちは1,880万ドルの純損失を被りました。また、この期間の営業活動によるマイナスキャッシュフローは約2,180万ドルでした。研究開発活動と商品化を続ける中で、引き続き多額の損失を被り、営業活動による純キャッシュフローがマイナスになると予想しています。

2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、私たちの現金はそれぞれ約90万ドルと130万ドルでした。2023年9月30日に終了した9か月間で現金が40万ドル減少したのは、営業からの2,180万ドルのマイナスキャッシュフローが、純金融活動2,140万ドルに一部相殺されたためです。現在のランダム化臨床試験ではイボスペミンに加えて使用されているアブラキサンが医薬品不足のため、当社はこの標準治療成分の臨床試験への調達を担当することになり、終了した四半期には、この薬が当社の臨床現場で利用できるようになったときに、研究開発に約310万ドルが請求されました。当社は供給を調達するためのあらゆる手段を模索し続けており、第3四半期にはさらに約50万ドルの前払いが必要でした。これらの前払いは、配達のかなり前に必要であり、前払い費用として貸借対照表に計上され、営業に使用される期間中の現金に反映されます。純資金調達活動には、普通株式の登録公募、事前積立ワラント、およびワラントが含まれ、純収入は約2300万ドルでした。同社はまた、市場での売却契約を通じて普通株式を売却し、純収入は約160万ドルでした。同じ時期に、当社は160万ドルのローン返済も記録しました。

事業を継続し、2023年の第3四半期以降に事業計画を実行するには、追加の資本を調達する必要があります。これには、米国、欧州連合、およびその他の国際市場での必要な将来の試験の完了や規制当局の承認の追求が含まれます。これまで、私たちは主に株式と負債の売却から事業資金を調達してきました。私たちは過去に事業を支援するために必要な資本を獲得することに成功しており、同様の方法で追加の資金調達を求める可能性がありますが、商業的に合理的な条件の下で追加の資金を調達できるという保証はありません。このリスクは、臨床データが肯定的でなかったり、経済や市場の状況が悪化したりした場合に増大します。添付の要約連結財務諸表は、通常の事業過程における資産の実現と負債の清算を検討する継続企業として継続することを前提として作成されています。

必要なときに追加の資金を調達できない場合は、事業を縮小し、とりわけ、外部の専門サービスプロバイダーの使用の削減、スタッフまたはスタッフの報酬の削減、製品候補の大幅な変更または開発の遅延、製品候補の商品化権の第三者へのライセンス供与、または事業の中止などの措置を講じる必要があります。

COVID-19のパンデミックの結果、会社の業務に大きな混乱はありませんでした。

期間終了後のワラント取引

2023年11月2日、当社は、既存のワラントの特定の保有者（「保有者」）と普通株式（「既存ワラント」）を購入するためのワラント行使誘致オファーレター（「インダメントレター」）を締結しました。これに基づき、保有者は既存のワラントを現金で行使して、会社の普通株式を合計2,130,000株の割引行使価格で購入することに合意しました。実質的に同じ条件で新しいワラント（「誘致ワラント」）を発行するという会社の合意と引き換えに、1株あたり0.78です以下に説明する既存のワラントとして、会社の普通株式（「誘導ワラント株式」）を最大4,260,000株購入し、既存のワラントの行使時に全額支払われた既存のワラント1株あたり0.125ドルの現金支払いを行います。当社は、保有者による既存ワラントの行使と誘導ワラントの売却により、総収入約190万ドルを受け取りました。当社は、特定の費用の払い戻しに加えて、取引に関連して115,659ドルの投資銀行手数料を負担しました。

当社は、誘因令状の日付から20暦日以内に、誘因ワラントの行使により発行または発行される誘導ワラント株式の再販に関する登録届出書（「再販登録届書」）をフォームS-3に提出することに合意しました。勧誘状では、当社は、会社が株主の承認を受けるまで、普通株式または普通株式同等物の株式を発行しないこと、またはその他の登録届出書をSECに提出しないことに同意しました（いずれの場合も、特定の例外があります）。当社はまた、誘因通知書の日付から6か月後に実施される可能性のある市場での募集を除き、誘導状の日付から1年後までは、変動金利取引（誘因通知書で定義されているとおり）を実施しないことにも同意しています。

業務結果

経営成績の比較 (千単位):

研究開発（「研究開発」）および一般管理費（「G＆A」）には、ストックオプションの発行に起因する非現金の株式ベースの報酬費用が含まれます。私たちは、株式報奨の公正価値を権利確定期間にわたって支出します。株式ベースの報奨の条件と権利確定スケジュールは、助成の種類と被付与者の雇用状況によって異なります。2023年9月30日までに授与された賞は、業績または時間に基づく条件に基づいて権利が確定します。今後、現金以外の株式ベースの報酬費用を追加で計上する予定ですが、これは多額になる可能性があります。

次の表は、当社の包括損失計算書に含まれる株式ベースの報酬費用をまとめたものです。

2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間

一般管理費

当社のG&A費用は、2022年第3四半期の130万ドルから、2023年第3四半期の110万ドルに14.5％減少しました。この減少は主に、法律およびその他の専門サービスの減少によるものです。

研究開発経費

当社の研究開発費は、2022年第3四半期の230万ドルから2023年第3四半期の670万ドルに189.4％増加しました。この増加は主に、ASPIRE臨床試験で使用され、2023年9月30日に終了した3か月間に初めて臨床現場で利用できるようになった標準治療薬であるアブラキサンの約320万ドル、つまり約6か月分の供給費用によるものです。ASPIRE試験と、多くの施設に標準治療薬を供給する必要性から、引き続き前年度と比較してコストが増加します。

その他の費用、純額

2023年9月30日に終了した3か月間のその他の費用（純額）は約4,000ドルでした。会社間売掛金残高の外貨為替差損と1つの約束手形の利息費用によるこの期間のその他の費用は、資産売却益とマネーマーケット口座の利息収入によるその他の収入の40万ドルによってほぼ相殺されました。2022年9月30日に終了した3か月間のその他の費用（純額）は約90万ドルでした。2022年9月30日に終了した3か月間のその他の費用は、会社間売掛金残高の外貨為替差損と2つの約束手形の支払利息に関連しています。

所得税給付

所得税給付は、2022年9月30日に終了した3か月間の56,000ドルから、2023年9月30日に終了した3か月間の19,000ドルに減少しました。当社の所得税優遇措置は、主にオーストラリアで行われる研究開発活動に関連する還付可能な税額控除から得られます。ASPIRE試験は、2023年9月30日現在、オーストラリアの5つの臨床施設を含め、世界中のいくつかの国で実施されています。オーストラリアで研究を行うために発生した費用は、この返金可能なクレジットで利用できます。

2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間

一般管理費

当社のG&A費用は、2022年9月30日に終了した9か月間の430万ドルから、2023年9月30日に終了した9か月間で5.7％減少して410万ドルになりました。この減少は主に、2022年9月30日に終了した9か月間に発生したCPPの買収に関連して発生した専門サービスによるものです。

研究開発経費

当社の研究開発費は、2023年9月30日に終了した9か月間で41.0％減少して1,450万ドルになりました。2022年9月30日に終了した9か月間で1,010万ドル減少しました。この減少は主に、CPP買収のために2022年の第2四半期に1,770万ドルのIPR＆D償却が行われたためです。この1回限りの償却を除くと、2023年の最初の9か月で研究開発費は760万ドル増加しました。これは、アブラキサンの費用と、ASPIRE試験への施設と被験者の登録の増加によるものです。ASPIREトライアルは、前年に比べて引き続きコストの増加につながります。

その他の費用、純額

2023年9月30日に終了した9か月間のその他の費用（純額）は約40万ドルでした。この期間のその他の費用は、会社間売掛金残高の外貨為替差損と2つの約束手形の利息費用に関連しており、固定資産の売却益とマネーマーケット口座の利息収入によって一部相殺されます。

2022年9月30日に終了した9か月間のその他の費用（純額）は約140万ドルでした。これは、会社間売掛金残高の外貨為替差損に関連しています。

所得税給付

所得税給付は、2022年9月30日に終了した9か月間の104,000ドルから、2023年9月30日に終了した9か月間の167,000ドルに増加しました。私たちの所得税優遇措置は、主にオーストラリアで実施された研究開発活動に関連する返金可能な税額控除から得られますが、ASPIRE試験により昨年に比べて増加し始めています。

流動性と資本資源

次の表は、2023年9月30日および2022年12月31日現在の流動性と資本資源、および2023年9月30日および2022年に終了した9か月間のキャッシュフローデータをまとめたものです。これは、以下のより詳細な説明（数千単位）を補足することを目的としています。

ワーキングキャピタル

2023年9月30日と2022年12月31日現在、当社の現金および現金同等物の総額はそれぞれ90万ドルと130万ドルでした。2023年9月30日現在、流動負債は890万ドル、運転資本赤字は700万ドルでしたが、2022年12月31日現在の流動負債は780万ドル、運転資本赤字は610万ドルでした。運転資本は、流動資産から流動負債を引いたものとして定義されます。

キャッシュフロー

営業活動に使用された純現金

営業活動に使用された純現金は、2023年9月30日に終了した9か月間で約2,180万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の純現金は約1,030万ドルでした。これらの各期間に使用された純現金は、主にこれらの期間の純損失を反映しており、営業資産と負債の変化の影響によって一部相殺されます。2023年9月30日に終了した9か月間、営業活動に使用された現金には、ランダム化試験を主導するCROが保有する長期預金の資金調達のための550万ドルも含まれていましたが、これらの預金に対するCROへの支払いが遅れたために買掛金勘定が増加したことで一部相殺されました。また、事業に使用される現金の増加には、Aspire試験を支援する施設への標準治療薬の供給に約320万ドル、標準治療薬供給の前払いに50万ドルが反映されています。

投資活動による純現金

投資活動によって提供された現金には、2023年9月30日に終了した9か月間の知的財産の売却による収益が含まれていました。2022年9月30日に終了した9か月間に発生した現金は、CPPから進行中の研究開発を買収するための銀行費用と訴訟費用に関連していました。

財務活動による純現金

資金調達活動によって提供された純現金は、2023年9月30日に終了した9か月間で約2,140万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動によって提供された純現金は5,000ドルでした。2023年9月30日に終了した9か月間に提供された現金は、普通株式、事前に積立されたワラントおよびワラントの売却による収益であり、約束手形での支払いによって一部相殺されます。2022年9月30日に終了した9か月間に提供された現金は、株式購入ワラントの行使による収益です。

資本要件

膵臓がんを対象とした最初の製品候補であるイボスペミンの臨床開発計画の完成、米国、欧州連合、その他の国際市場での規制当局の承認の追求など、事業を継続し、事業計画を実行していく中で、引き続き多額の損失が発生し、営業活動によるマイナスの純キャッシュフローが生み出されると予想されます。

私たちの将来の資本用途と要件は、現在および将来のさまざまな要因に左右されます。これらの要因には以下が含まれますが、これらに限定されません。

2023年9月30日の時点で、資金を借りることができる既存の信用枠はありませんでした。これまで、私たちは主に株式と負債の売却から事業資金を調達してきました。私たちは過去に事業を支援するために必要な資本を獲得することに成功しており、同様の方法で追加の資金調達を求める可能性がありますが、商業的に合理的な条件の下で追加の資金を調達できるという保証はありません。

債務

CPPは、2022年6月15日に、修正および修正された約束手形（「手形」）を元本約620万ドル（「元本」）でSucampo GmbH（「貸主」）に発行しました。この手形には、未払いの元本に年率5％の単利がかかります。未払いの元本はすべて、その時点で未払いの未払利息と未収利息を合わせて、次のように支払われます。(i) 100万ドルに、2024年1月31日、2025年1月31日、2026年1月31日のそれぞれ以前に未払で未払いの利息を加えたもの、および (ii) 2027年1月31日以前の残りの元本すべてに未払いの未払利息を加えたものです。当社は、2023年1月31日に、予定されている100万ドルに未収利息を加えた支払いを行いました。2023年9月30日の未払い元本残高は約520万ドルでした。2023年9月30日現在の未払利息と未払利息は合計で約172,000ドルでした。

Panbelaは、貸し手に発行された手形の全額について、貸し手に有利な支払い保証を提供しています。

重要な会計上の見積もり

2023年度の中間要約連結財務諸表の作成に使用される会計上の見積もりは、2022年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されているものと同じです。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。

小規模な報告会社なので、この項目に従って開示する必要はありません。

アイテム 4.管理と手順。

開示管理と手続きの評価

私たちの経営陣は、会社の財務報告に対する適切な内部統制を確立し、維持する責任があります。この申請の日付の時点で、経営陣は重大な弱点を特定していません。私たちは、当社の内部統制システムが、公表された財務諸表の作成と公正な提示に関して、経営陣と取締役会に合理的な保証を提供すると考えています。財務報告に関するすべての内部統制は、どんなにうまく設計されていても、ヒューマンエラーの可能性や統制の回避または無効化など、固有の制限があります。したがって、財務報告に対する効果的な内部統制でさえ、財務諸表の作成と提示に関して合理的な保証しか提供できません。さらに、状況の変化により、財務報告に対する内部統制の有効性は時間とともに変化する可能性があります。

この四半期報告書の対象期間の終わりに、会社の経営陣は、最高経営責任者および最高財務責任者の監督と参加を得て、取引法の規則13a-15および15d-15に従い、開示管理と手続きの設計と運用の有効性について評価を実施しました。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2023年9月30日現在、当社の開示管理および手続きが効果的であり、当社が証券取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある会社に関する情報が、SECの規則およびフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告されることを保証することを含め、そのような情報が蓄積され、当社の経営陣に伝達されることを保証することができたと結論付けました。私たちの最高経営責任者を含みます必要な開示に関して適時に決定を下せるように、役員および最高財務責任者。

財務報告に関する内部統制の変更

直近の会計四半期において、財務報告に関する内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を及ぼす可能性が合理的に高い変化は確認されていません。

パート II — その他の情報

アイテム 1.法的手続き。

[なし]。

アイテム1A。リスク要因。

下記のほか、2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書に含まれるリスク要因に重大な変更はありません。

ナスダックから上場廃止となる可能性があり、株式の流動性と資金調達能力に深刻な悪影響を及ぼします。

2023年の第1四半期に、以前に特定された最低入札価格と最低株主資本不足を解消し、ナスダック株式市場LLC（「ナスダック」）の該当するすべての上場基準の遵守を取り戻しました。以前に開示したように、2023年4月、ナスダック株式市場（「ナスダック」）の上場資格部門から、当社の普通株式がナスダック上場規則5550（a）（2）（「最低入札価格要件」）で義務付けられている1株あたり1.00ドルの最低終値入札価格を30営業日連続で維持しなかったことを示す通知書を受け取りました。2023年5月に開催された年次株主総会で得られた株主の承認に従い、2023年6月1日に1対30の逆分割比率を実施しました。株式併合の主な理由は、当社の普通株式の1株あたりの市場価格を、ナスダック・キャピタル・マーケットに引き続き上場するための最低入札価格要件を超えて引き上げようとしたためです。2023年6月、ナスダックは、180暦日の猶予期間中に普通株式の終値入札価格が最低10営業日連続で1株あたり1.00ドルに達または超えたため、最低入札価格要件の遵守を取り戻したと通知しました。ただし、当社は過去2年間に累積比率が250株対1を超える株式併合を実施したため、当社の普通株式が再び最低入札価格要件を満たさない場合、ナスダックマーケットプレイス規則5810（c）（3）（A）に規定されているコンプライアンス治療期間の対象にはならず、ナスダックのスタッフは上場廃止を決定することになります。2023年10月16日以降、当社の最終入札価格は1株あたり1.00ドル未満です。

ナスダック上場規則5550 (b) (1)（「最低株式規則」）では、ナスダック資本市場に上場している企業は、少なくとも2,500,000ドルの株主資本を維持する必要があります。以前に開示したように、2022年8月、ナスダックの上場資格部門から、ナスダックキャピタルマーケットへの上場を継続するための最低株主資本要件を遵守していないことを通知する書簡が届きました。その後、2023年6月に不足分が解消されました。2023年9月30日の時点で、株主の赤字は2,483,000ドルでした。

私たちは、該当するナスダック上場規則の遵守を回復し、ナスダックでの普通株式の上場を維持するために、発行済み普通株式の逆分割を実施したり、必要に応じて追加資金を調達したりするなど、あらゆる合理的な措置を講じるつもりです。しかし、当社が引き続き上場するために適用されるすべての要件を維持または最終的に順守できるという保証はありません。また、不備の結果としてヒアリングが許可された場合、ナスダックのヒアリングパネルが当社の上場継続の要求を認めるという保証もありません。

何らかの理由で、ナスダックがナスダック・キャピタル・マーケットでの取引から当社の証券を上場廃止し、他の評判の良い国内証券取引所に上場できなかった場合、以下の一部または全部が減額される可能性があり、それぞれが株主に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、ナスダック・キャピタル・マーケットへの上場をやめた場合、店頭市場など、あまり認知されていない、または受け入れられていない市場での取引を追求しなければならず、株式が「ペニー株」として取引され、株式の取引がより困難で煩雑になり、有利な条件で資本にアクセスできなくなったり、代替市場で取引されている企業は劣っていると見なされたり、まったくアクセスできなくなったりする可能性があります既存または将来の機関投資家が関心を示さない可能性のある、関連リスクの高い魅力的な投資当社の普通株式への投資は禁止されています。これにより、当社の普通株式の市場価格がさらに下落する可能性もあります。

現在の金融流動性が限られているため、私たちと監査人は、私たちが事業を継続できるかどうかについて大きな疑問を表明しています “ゴーイング・コンサーンだ” 

2022年12月31日時点での金融流動性が限られていたため、フォーム10-Kの年次報告書の一部として含まれている2022年の財務諸表の監査報告書には、当社が「継続企業」として存続する能力に関する記述が含まれていました。2023年9月30日に終了した9か月間、財務活動から現金を提供できる能力は、事業に使用された現金よりも約378,000ドル少なくなりました。2023年9月30日に手元に約90万ドルの現金を持って会社を辞めます。2023年11月2日、当社は特定のワラント保有者の総収入から約190万ドルを調達しました。継続的な現金需要に対応するために、段階的に資金を調達する必要があります。追加の資金が確保できるまで、当社は、臨床試験の中断を必要とせずに手持ちの現金を拡張できるように、支払い条件についてベンダーと協力します。

流動性が限られているため、追加の資金調達を確保したり、許容できる条件で戦略的関係を締結したりすることが引き続き困難になり、当社が取得する可能性のある資金調達の条件や一般的な公開株価に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。

フォーム10-Kの年次報告書で確認したように、「継続企業」としての継続は、とりわけ、事業からのプラスのキャッシュフローを達成し、必要に応じて、外部リソースを使用してキャッシュフローを増強して現金ニーズを満たすことにかかっています。プラスのキャッシュフローを達成するための私たちの計画には、主に有価証券の募集が含まれます。その他の潜在的な資金源には、現在および将来の製品候補に関する前払いおよびマイルストーン支払いの交渉、規制当局の承認を得た製品の販売によるロイヤリティ、およびそのような承認された製品に関連するマイルストーン支払いが含まれます。これらの資金源は、資金調達やその他の戦略的合意によって補完される可能性があります。しかし、これらの目標を達成したり、商業的に合理的な条件で必要な資金を調達できなかったり、まったく得られなかったりして、継続的な事業として継続できない場合があります。

アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用、および発行者による株式の購入。

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全性開示。

該当しません。

アイテム 6.展示品。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。